米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
フォーム
1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 |
四半期終了時
または
1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 |
からへの移行期間について。
コミッションファイル番号:
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
該当なし |
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(州またはその他の管轄区域) 法人または組織) |
(IRS) 雇用主 識別番号) |
|
|
該当なし |
|
(主要執行機関の住所) |
(郵便番号) |
+
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条 (b) に従って登録された証券:
各クラスのタイトル |
トレーディングシンボル |
登録された各取引所の名前 |
登録者が、(1)1934年の証券取引法の第13条または第15条(d)で提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間(または登録者がそのような報告を提出する必要があったよりも短い期間)に提出したかどうか、および(2)過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が、過去12か月間(または登録者がそのようなファイルの提出を求められたより短い期間)に、規則S-Tの規則405(本章の§232.405)に従って提出が義務付けられているすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。
☒ |
アクセラレーテッド・ファイラー |
☐ |
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非加速ファイラー |
☐ |
小規模な報告会社 |
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新興成長企業 |
新興成長企業の場合は、登録者が取引法のセクション13(a)に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社(証券取引法の規則12b-2で定義されている)かどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ
2024年8月1日の時点で、
フォーム10-Qのこの四半期報告書全体を通して、「会社」、「CRISPR」、「CRISPR Therapeutics」、「私たち」、「私たち」、「私たち」は、文脈上別段の定めがある場合を除き、CRISPR Therapeutics AGとその連結子会社を指し、「当社の取締役会」はCRISPR Therapeutics AGの取締役会を指し、私たちは一般的にCASGEVY(exagamglotics)を指します。ジーン・オートテンセル [exa-cel])、以前はCTX001でしたが、「CASGEVY」という名前でした。
「CRISPR Therapeutics®」の標準文字マークとデザインロゴ、「CRISPRX」、「CRISPR TX」、「CTX112」、「CTX131」、「CTX310」、「CTX320」、「CTX330」、「CTX211」は、CRISPR Therapeutics AGの商標および登録商標です。CASGEVYのワードマークとデザインは、バーテックスファーマシューティカルズ社の商標です。フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれるその他すべての商標と登録商標は、それぞれの所有者に帰属します。便宜上、フォーム10-Qのこの四半期報告書で言及されている商標、サービスマーク、および商号は、® や記号なしで表示される場合がありますが、そのような省略はそのような権利の放棄を示すものではありません。
将来の見通しに関する記述
フォーム10-Qのこの四半期報告書には、かなりのリスクと不確実性を伴う「将来の見通しに関する記述」が含まれています。フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる歴史的事実の記述を除くすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。これらの記述は、「予想する」、「信じる」、「続ける」、「できる」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「予測」、「プロジェクト」、「可能性」、「意志」、「するだろう」などの言葉の否定的または複数形、または同様の表現やバリエーションを使用して識別されます。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらが含まれているわけではありません言葉を識別します。このフォーム10-Qの四半期報告書の将来の見通しに関する記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。
フォーム10-Qのこの四半期報告書の将来の見通しに関する記述は、将来の出来事または将来の財務実績に関する当社の現在の見解を反映しており、実際の結果や特定の出来事のタイミングが、将来の見通しに関する記述によって表明または暗示される将来の結果と大きく異なる可能性がある既知および未知のリスク、不確実性、仮定を含んでいます。このような違いを引き起こしたり、一因となったりする可能性のある要因には、本書で特定されたもの、およびフォーム10-Qのこの四半期報告書のパートII、項目1A、もしあれば、2024年2月21日に証券取引委員会(SEC)に提出されたフォーム10-Kの年次報告書、およびその他のSEC提出書類に記載されている「リスク要因」というタイトルのセクションで説明されているものが含まれますが、これらに限定されません。将来の出来事の予測として将来の見通しに関する記述に頼るべきではありません。このような将来の見通しに関する記述は、この報告の日付の時点でのみ述べられています。当社の将来の見通しに関する記述には、当社が行うまたは締結する可能性のある将来の買収、合併、処分、合弁事業、または投資の潜在的な影響は反映されていません。
このForm 10-Qの四半期報告書、およびForm 10-Qのこの四半期報告書の別紙として提出した文書をよくお読みになり、実際の将来の業績、業績、または成果は、当社の予想とは大きく異なる可能性があることを理解してください。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、将来の見通しに関する記述を、そのような記述の日付以降の出来事や状況を反映するように更新する義務を負いません。
投資家やその他の人々は、投資家向け広報ウェブサイト(https://crisprtx.gcs-web.com/)、SEC提出書類、プレスリリース、電話会議、ウェブキャストを使用して重要な情報を投資家に発表していることに注意する必要があります。私たちは、これらのチャネルやソーシャルメディアを使用して、当社、事業、製品候補、その他の事項について一般の人々に伝えています。ソーシャルメディアに投稿する情報は、重要な情報と見なされる可能性があります。そのため、投資家、メディア、および当社に関心のあるその他の人々には、当社の投資家向け広報ウェブサイトに掲載されているソーシャルメディアチャネルに投稿する情報を確認することをお勧めします。
索引
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ページ 番号 |
パートI: 財務情報 |
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アイテム 1.要約連結財務諸表(未監査) |
2 |
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2024年6月30日および2023年12月31日現在の要約連結貸借対照表 |
2 |
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2024年および2023年6月30日までの3か月および6か月間の要約連結営業報告書と包括損失 |
3 |
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2024年および2023年6月30日までの3か月および6か月間の要約連結株主資本計算書 |
4 |
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2024年および2023年6月30日までの6か月間の要約連結キャッシュフロー計算書 |
5 |
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要約連結財務諸表の注記 |
6 |
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アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 |
17 |
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アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示 |
26 |
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アイテム 4.統制と手続き |
27 |
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パートII: その他の情報 |
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アイテム 1.法的手続き |
28 |
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アイテム 1A.リスク要因 |
28 |
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アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用 |
28 |
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アイテム 3.シニア証券のデフォルト |
28 |
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|
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示 |
28 |
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アイテム 5.その他の情報 |
28 |
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アイテム 6.展示品 |
29 |
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署名 |
30 |
パートI — 財務情報
アイテム 1.財務諸表
CRISPR Therapeutics AG
要約連結貸借対照表
(未監査、千単位、株式数および1株当たりのデータを除く)
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現在 |
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6月30日 |
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12月31日 |
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2024 |
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2023 |
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資産 |
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流動資産: |
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現金および現金同等物 |
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市場性のある証券 |
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売掛金 |
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前払費用およびその他の流動資産 |
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流動資産合計 |
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資産および設備、純額 |
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市場性のある証券、非流動証券 |
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無形資産、純額 |
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制限付き現金 |
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オペレーティングリース資産 |
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その他の非流動資産 |
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総資産 |
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負債と株主資本 |
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現在の負債: |
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買掛金 |
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未払費用 |
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繰延収益、現在 |
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未払税金負債 |
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オペレーティングリース負債 |
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その他の流動負債 |
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流動負債合計 |
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繰延収益、非流動収益 |
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オペレーティングリース負債、当期分を差し引いたもの |
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その他の非流動負債 |
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負債総額 |
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コミットメントと不測の事態については、注7を参照してください |
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株主資本: |
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普通株式、CHF |
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自己株式、原価で、 |
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その他の払込資本 |
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累積赤字 |
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その他の包括利益(損失)の累計 |
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株主資本の総額 |
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負債総額と株主資本 |
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$ |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
2
CRISPR Therapeutics AG
要約連結営業報告書と包括損失
(未監査、千単位、株式数および1株当たりのデータを除く)
|
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3 か月が終了 |
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6 か月間終了 |
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6月30日 |
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6月30日 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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収益: |
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コラボレーション収益 |
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助成金収入 |
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総収入 |
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営業経費: |
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研究開発 |
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一般と管理 |
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コラボレーション費用、純額 |
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営業費用の合計 |
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事業による損失 |
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その他の収入: |
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その他の収益、純額 |
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その他の収益合計、純額 |
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税引前純損失 |
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所得税引当金 |
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純損失 |
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外貨換算調整 |
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市場性のある有価証券の未実現利益(損失) |
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包括的損失 |
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普通株式1株あたりの純損失 — 基本 |
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基本加重平均発行済普通株式 |
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普通株式1株あたりの純損失 — 希薄化後 |
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希薄化後の加重平均発行済普通株式 |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
3
CRISPR Therapeutics AG
要約連結株主資本計算書
(未監査、千単位、株式数および1株当たりのデータを除く)
。
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普通株式 |
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自己株式 |
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株式 |
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シェフ 0.03 |
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株式 |
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金額、 |
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[追加] |
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累積 |
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累積 |
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合計 |
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2022年12月31日現在の残高 |
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制限付株式の権利確定 |
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$の発行費用を差し引いた既得オプションの行使 |
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ESPPでの普通株式の購入 |
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株式ベースの報酬費用 |
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その他の包括利益 |
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純損失 |
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2023年3月31日現在の残高 |
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制限付株式の権利確定 |
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$の発行費用を差し引いた既得オプションの行使 |
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株式ベースの報酬費用 |
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その他の包括利益 |
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純損失 |
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2023年6月30日の残高 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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普通株式の発行、発行費用$を差し引いたもの |
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制限付株式の権利確定 |
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$の発行費用を差し引いた既得オプションの行使 |
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ESPPでの普通株式の購入 |
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株式ベースの報酬費用 |
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その他の包括損失 |
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純損失 |
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2024年3月31日現在の残高 |
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制限付株式の権利確定 |
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$の発行費用を差し引いた既得オプションの行使 |
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株式ベースの報酬費用 |
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その他の包括損失 |
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純損失 |
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2024年6月30日の残高 |
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$ |
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$ |
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) |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
4
CRISPR Therapeutics AG
要約連結キャッシュフロー計算書
(未監査、千単位)
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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営業活動: |
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純損失 |
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$ |
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純損失と営業活動に使用された純現金との調整: |
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減価償却と償却 |
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株式ベースの報酬 |
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その他の現金以外の商品、純額 |
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進行中の研究開発を取得 |
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変更点: |
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売掛金 |
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( |
) |
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前払費用およびその他の資産 |
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買掛金と未払費用 |
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繰延収益 |
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( |
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オペレーティングリースの資産と負債 |
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( |
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その他の負債、純額 |
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( |
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( |
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営業活動によって提供された(使用された)純現金 |
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( |
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投資活動: |
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不動産、プラント、設備の購入 |
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( |
) |
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( |
) |
製造中の研究開発の購入 |
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( |
) |
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株式への投資 |
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( |
) |
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有価証券の購入 |
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( |
) |
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) |
有価証券の満期 |
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||
投資活動によって提供された純現金(使用量) |
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( |
) |
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資金調達活動: |
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||
普通株式の発行による収入、発行費用を差し引いたもの |
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オプションの行使とESPP拠出による収入、発行費用を差し引いたもの |
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財務活動による純現金 |
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為替レートの変動による現金への影響 |
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( |
) |
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現金の増加 |
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現金、現金同等物および制限付現金、期初 |
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現金、現金同等物および制限付現金、期末 |
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$ |
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$ |
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非現金投資および財務活動の補足開示 |
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買掛金勘定での不動産や設備の購入と未払費用 |
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$ |
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$ |
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買掛金、未払費用、その他の長期負債における株式発行費用 |
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$ |
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$ |
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6月30日現在、 |
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|||||
要約連結貸借対照表内の金額との調整 |
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2024 |
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2023 |
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現金および現金同等物 |
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$ |
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$ |
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制限付き現金 |
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期末の現金、現金同等物、制限付現金 |
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添付の注記は、これらの未監査の要約連結財務諸表の不可欠な部分です。
5
CRISPR Therapeutics AG
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
1。プレゼンテーションの基礎と重要な会計方針
プレゼンテーションの基礎
添付の要約連結財務諸表は未監査であり、米国で一般に認められている会計原則、または米国会計基準に従って当社が作成したものです。
添付の要約連結財務諸表には、当社とその完全子会社の口座が含まれています。連結により、会社間の残高と取引はすべて削除されました。会社は自社の事業を把握し、事業を管理しています
暫定期間の経営成績は、必ずしも通年で予想される経営成績を示すものではありません。これらの中間財務諸表は、2024年2月21日に証券取引委員会(SEC)に提出されたフォーム10-Kの2023年次報告書に含まれる2023年12月31日に終了した年度の監査済み財務諸表と併せて読む必要があります。
見積もりの使用
米国会計基準に従って財務諸表を作成するには、経営陣は財務諸表と添付の注記に報告される金額に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。会社の経営陣は継続的に見積もりを評価します。見積もりには、収益認識、株式ベースの報酬費用、および期間中の報告された費用額が含まれますが、これらに限定されません。これらの連結財務諸表では、収益認識と株式ベースの報酬費用に関連して重要な見積もりが行われています。当社の見積もりは、過去の経験や、その状況下では合理的であると考えるその他の市場固有の仮定またはその他の関連する仮定に基づいています。実際の結果は、それらの見積もりや仮定とは異なる場合があります。見積もりの変更は、判明した時期に報告される結果に反映されます。
重要な会計方針
2024年6月30日までの3か月および6か月間のこれらの要約連結財務諸表の作成に使用された重要な会計方針は、2024年2月21日にSECに提出された当社のフォーム10-kの2023年次報告書の連結財務諸表の注記2で説明されているものと一致しています。
新しい会計宣言 — 最近採用されました
時々、指定された発効日に、財務会計基準審議会(FASB)、または当社が採用するその他の基準設定機関によって、新しい会計上の宣言が発行されます。当社は、最近発行された基準の採用が、要約された連結財務諸表および開示に重大な影響を与えるとは考えていません。
6
2。市場性のある証券
次の表は、2024年6月30日と2023年12月31日に保有されている現金同等物と有価証券(千単位)をまとめたものです。これらは公正価値で記録されています。下の表には$は含まれていません
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|
償却済み |
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|
グロス |
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グロス |
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公正価値 |
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2024年6月30日に |
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現金同等物: |
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マネー・マーケット・ファンド |
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証明書と定期預金 |
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コマーシャル・ペーパー |
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企業債務証券 |
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米国財務省証券 |
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現金同等物の合計 |
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市場性のある証券: |
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米国財務省証券 |
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企業債務証券 |
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( |
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|||
証明書と定期預金 |
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||||
政府が後援する企業証券 |
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( |
) |
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|||
コマーシャル・ペーパー |
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( |
) |
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|||
市場性のある有価証券の合計 |
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( |
) |
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|||
現金同等物と有価証券の合計 |
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$ |
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|
$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
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|||
2023年12月31日 |
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現金同等物: |
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マネー・マーケット・ファンド |
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米国財務省証券 |
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現金同等物の合計 |
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市場性のある証券: |
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米国財務省証券 |
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企業債務証券 |
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証明書と定期預金 |
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||||
政府が後援する企業証券 |
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( |
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コマーシャル・ペーパー |
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( |
) |
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|||
市場性のある有価証券の合計 |
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( |
) |
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|||
現金同等物と有価証券の合計 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
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$ |
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2024年6月30日現在、有価証券の未実現損失は純額です
2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、未実現損失のポジションにあった有価証券の公正価値の合計は、12か月未満でした
7
当社は、2024年6月30日現在、上記の投資に関連する重大な信用リスクはないと判断しました。当社は、回復するまでそのような有価証券を保有する意向と能力を持っています。その結果、当社は、2024年6月30日および2023年に終了した3か月および6か月間、有価証券の信用関連の減損費用を一切記録しませんでした。
3.公正価値の測定
次の表は、定期的に公正価値で測定される当社の金融資産に関する情報を示し、2024年6月30日および2023年12月31日現在のそのような公正価値の公正価値階層分類(千単位)を示しています。
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|
での公正価値測定 |
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2024年6月30日に |
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合計 |
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レベル 1 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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現金および現金同等物: |
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現金 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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マネー・マーケット・ファンド |
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— |
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— |
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証明書と定期預金 |
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— |
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— |
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コマーシャル・ペーパー |
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企業債務証券 |
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米国財務省証券 |
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市場性のある証券: |
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米国財務省証券 |
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企業債務証券 |
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— |
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証明書と定期預金 |
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— |
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|
— |
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||
政府が後援する企業証券 |
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— |
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— |
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コマーシャル・ペーパー |
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合計 |
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$ |
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$ |
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での公正価値測定 |
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2023年12月31日 |
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合計 |
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レベル 1 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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現金および現金同等物: |
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現金 |
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$ |
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マネー・マーケット・ファンド |
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米国財務省証券 |
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市場性のある証券: |
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米国財務省証券 |
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企業債務証券 |
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— |
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証明書と定期預金 |
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— |
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政府が後援する企業証券 |
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コマーシャル・ペーパー |
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合計 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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評価階層内でレベル2に分類される有価証券は、通常、米国財務省証券、政府機関証券、預金証券、社債、コマーシャルペーパーで構成されます。当社は、第三者の価格情報源から得られた評価を考慮して、これらの有価証券の公正価値を見積もります。
8
4。資産と設備、純額
資産と設備(純額)は、次のもので構成されています(単位:千単位):
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現在 |
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6月30日 |
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12月31日 |
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2024 |
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2023 |
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コンピューター機器 |
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家具、備品、その他 |
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実験室用機器 |
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借地権の改善 |
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建設工事が進行中です |
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総資産および設備、総額 |
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減価償却累計 |
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) |
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) |
総資産および設備、純額 |
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$ |
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$ |
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2024年6月30日までの3か月と6か月間の減価償却費は $でした
5。未払費用
未払費用は以下のとおりです(千単位)。
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現在 |
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6月30日 |
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12月31日 |
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2024 |
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2023 |
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給与と従業員関連費用 |
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研究開発コスト |
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コラボレーション費用 |
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ライセンス料 |
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専門家手数料 |
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知的財産コスト |
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未払財産と備品 |
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その他 |
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合計 |
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6。重要な契約
バーテックスとの契約
2015年のコラボレーション
2015年、当社はバーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド(Vertex)と戦略的コラボレーション、オプション、ライセンス契約、または2015年のコラボレーション契約を締結しました。2015年の協力契約は、当社のCRISPR/Cas9遺伝子編集技術を使用して、ヒトの病気の根底にある遺伝的原因を対象とした潜在的な新しい治療法を発見および開発することに焦点を当てています。当社とVertexは、2017年と2019年にそれぞれ修正第1号と修正第2号で2015年のコラボレーション契約を修正しました。これは、2015年のコラボレーション契約に基づくVertexのオプション権を明確にし、2015年のコラボレーション契約の特定の定義と規定をJDA(以下に定義)および2019年のコラボレーション契約(以下に定義)と一致するように修正することです。2017年、Vertexは2015年のコラボレーション契約に基づいて付与されたオプションを行使して、ヘモグロビノパシーとベータグロビンターゲットを開発および商品化するための共同独占ライセンスを取得しました。2019年、Vertexは2015年のコラボレーション契約に基づいて付与された残りのオプションを行使して、2015年のコラボレーション契約に基づいて開発された特定のコラボレーションターゲットを独占的にライセンスしました。
ヘモグロビノパチーのコラボレーション
2017年、Vertexがヘモグロビノパシーとベータグロビンターゲットを開発および商品化するための共同独占ライセンスを取得するオプションを行使した後、当社とVertexは共同開発および商品化契約(JDA)を締結し、CASGEVYを含む潜在的なヘモグロビノパシー治療薬について合意しました。当社とVertexはすべての研究開発費用と全世界の収益を平等に分担します。2021年、当社とVertexはJDAまたはA&R Vertex JDCA(随時修正され有効になる)を修正および再表示しました。これに基づき、両当事者は以下の内容に同意しました。
9
その他、(a)コラボレーションのガバナンス構造を調整し、それに基づく各当事者の責任を調整します。これにより、VertexはCASGEVYプログラムに関するすべての意思決定(つまり、統制)を将来的に主導し、行います。(b)CASGEVYに関してのみ、当事者間の純利益と純損失の配分を調整し、配分します
A&R Vertex JDCAが検討していた取引の完了に関連して、当社は$を受け取りました
レター契約
2024年5月、Vertexと当社は、CASGEVYの希少小児疾患製品申請のスポンサーとして、FDAからVertexに発行された優先審査伝票に関するレター契約、またはレター契約を締結しました。Vertexと会社は、CASGEVYプログラムが純利益を生み出す最初の暦年より前にVertexが優先審査バウチャーを利用または譲渡した場合、Vertexが会社に$を支払うことに同意しました
DMDとDM1の独占ライセンス
2019年、当社とVertexは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)と筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)の治療用製品の開発と商品化について、戦略的コラボレーションおよびライセンス契約、または2019年コラボレーション契約を含む一連の契約を締結しました。DMDとDM1プログラムでは、すべての研究、開発、製造、商品化活動、および関連するすべての費用をVertexが負担します。IND申請時に、当社は、DM1のマイルストーンとロイヤルティを放棄し、代わりに、すべてのDM1製品をグローバルで共同開発および共同商品化して、支払いと引き換えにすべてのDM1製品をグローバルで共同開発および共同商品化することができます
糖尿病の分野での協力
2021年、当社とViaCyte, Inc.(ViaCyte)は、世界中の1型糖尿病、2型糖尿病、またはインスリン依存性/必要とされる糖尿病の診断、治療、予防のための製品候補および共有製品を共同開発および商品化するための共同開発および商品化契約(ViaCyte JDCA)を締結しました。2022年の第3四半期に、バーテックスはViaCyteを買収し、ViaCyteはバーテックスの完全子会社になりました。2023年3月、(1)当社とViaCyteはViaCyte JDCAの改正またはViaCyte JDCA修正条項を締結し、ViaCyte JDCAに基づく当社とViaCyteの特定の権利と義務を調整しました。(2)当社とVertexは、それに従って非独占ライセンス契約または非EXライセンス契約を締結しました同社は、1型糖尿病、2型糖尿病の診断、治療、予防に特定の製品を利用するために、特定の遺伝子編集知的財産を非独占的にVertexにライセンスすることに同意しましたまたはインスリン依存症/世界中で糖尿病を必要としています。その後、ViaCyteはViaCyte JDCAからオプトアウトすることを選択しました。オプトアウト条件に従い、現在進行中のコラボレーション資産は当社が完全に所有しており、ViaCyteに支払うべき将来の売上に対するロイヤリティの対象となります。オプトアウトは2024年2月上旬に発効しました。
Non-Exライセンス契約の締結に関連して、会社は$を受け取りました
10
会計分析
この注記6では、2015年のコラボレーション契約、修正第1号、修正第2号、A&R Vertex JDCA、A&R Vertex JDCAの修正第1号、および2019年のコラボレーション契約を総称して「Vertex契約」と呼び、Non-Exライセンス契約とViaCyte JDCA修正条項を総称して「2023年3月契約」と呼びます。
Vertex契約と2023年3月契約には、ASC 606「顧客との契約による収益」(ASC 606)で定義されている顧客とベンダーの関係、ASC 808、共同契約(ASC 808)で定義されている共同契約、ASC 730、研究開発、またはASC 730で定義されている研究開発費の構成要素が含まれています。具体的には、2023年3月の契約に関して、非独占的ライセンスはASC 606に基づく履行義務であり、ViaCyte JDCA改正に基づく継続的な研究開発サービスはASC 808に基づく会計単位であると結論付けました。
当社は、レター契約の承認基準が満たされておらず、(i) 優先審査バウチャーが利用されるか、(ii) 十分な収益性があり、Vertexがレター契約に基づいて会社に支払う義務があるまで、満たされないと判断しました。
ASC 606に基づくアカウンティング分析
2023年3月の契約
契約の身分証明書
2023年3月の契約は、単一の商業目的を持ったパッケージとして交渉されたため、2023年3月の契約は会計上の目的でまとめられ、単一の取り決めとして扱われました。会社は会計上の理由から、統合契約により元のViaCyte JDCAが終了すると判断し、新しい契約を作成しました。
履行義務の特定
当社は、ライセンスの提供を支援するためにViaCyte JDCA修正条項の一部として提供された特定の修正された権利と義務を含む非独占的ライセンスの譲渡を締結しました。この譲渡は、契約の文脈において明確かつ明確であることが可能でした。
取引価格の決定
当初の取引価格は、$の前払いでした
2023年の第2四半期に、当社は取引価格をドルを含むように調整しました
取引価格の履行義務への配分
当社は、2023年3月契約の履行義務を1つ特定したため、取引価格の配分は必要ありませんでした。
収益の認識
当社は、ライセンスの提供を支援するためにViaCyte JDCA修正条項の一部として提供された特定の修正された権利と義務を含む非独占的ライセンスは、機能的知的財産であると判断しました。知的財産により、Vertexは糖尿病分野の研究開発という形で機能またはタスクを実行できるようになります。2023年に、当社は$の収益を計上しました
2023年には、$の変動対価からの収入
11
Non-Exライセンス契約に基づくマイルストーン
2024年6月30日の時点で、当社はVertexから将来のマイルストーン支払いを$まで受け取る資格があります
Non-Exライセンス契約に基づく残りの各マイルストーンは、2024年6月30日の時点で完全に制限されています。臨床開発の性質とCRISPR/Cas9技術の段階を考えると、研究開発のマイルストーンを獲得するためのイベントが達成されるかどうかは不明です。残りの研究、開発、規制のマイルストーンは、収益の大幅な逆転が起こらない可能性が高くなるまで制限されます。商業上のマイルストーンとロイヤルティは、主に知的財産のライセンスに関するもので、売上または使用量に基づく基準によって決まります。商業上のマイルストーンとロイヤリティはロイヤリティ認識の制約のもとで計上され、制約付き変動対価として計上されます。当社は、商業上のマイルストーンごとにロイヤリティ認識の制約を適用しており、ライセンス製品のその後の販売(それぞれの達成)が行われるまで、それぞれの収益を認識しません。
バーテックス契約
繰延収益
2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、
マイルストーン
当社は、Vertex契約に関連して得られる可能性のあるマイルストーンを評価しました。
2015年のコラボレーション契約とその後の改正により、当社は最大$を受け取る資格があります
会社は将来最大$の支払いを受ける資格があります
会社には、特定の分野で自費で研究を行うという選択肢があります。そのような研究がCASGEVYプログラムにとって有益であり、CASGEVYが最終的にそのような分野で規制当局の承認を得た場合、当社はVertexから合計8桁までの特定のマイルストーン支払いを受け取る権利があります。
上記の残りの各マイルストーンは、2024年6月30日の時点で完全に制約されています。臨床開発の性質とCRISPR/Cas9技術の段階を考えると、研究開発のマイルストーンを獲得するためのイベントが達成されるかどうかは定かではありません。残りの研究、開発、規制のマイルストーンは、収益の大幅な逆転が起こらない可能性が高くなるまで制限されます。商業上のマイルストーンとロイヤルティは、主に知的財産のライセンスに関するもので、売上または使用量に基づく基準によって決まります。商業上のマイルストーンとロイヤリティはロイヤリティ認識の制約のもとで計上され、制約付き変動対価として計上されます。当社は、商業上のマイルストーンごとにロイヤリティ認識の制約を適用しており、ライセンス製品のその後の販売(それぞれの達成)が行われるまで、それぞれの収益を認識しません。
ASC 808に基づくアカウンティング分析
バーテックス契約
Vertex契約に関連して、当社は、ASC 808で説明されている以下の協力要素を特定しました。(i) A&R Vertex JDCAに基づくCASGEVYに関連する移行サービスを含む、共有製品の開発および商品化サービス、(ii) 後続製品の研究開発サービス、および (iii) 委員会への参加。費用分担の関連する影響は、要約された連結営業報告書と包括損失のコラボレーション費用(純額)に含まれています。2024年6月30日までの3か月と6か月の間に、当社は$を認識しました
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そして、2023年6月30日までの6か月間は、ドルを差し引いた金額でした
7。コミットメントと不測の事態
リース
会社のリース契約についての議論については、2024年2月21日にSECに提出されたフォーム10-Kの当社の2023年次報告書の連結財務諸表の注記7を参照してください。
訴訟
通常の事業過程において、当社は時折、特に会社の知的財産(ライセンスされている特定の知的財産を含む)、商業的取り決めおよびその他の事項に関連する訴訟、調査、手続き、訴訟の脅迫に巻き込まれます。このような手続きには、ライセンスされた特定の知的財産を含む当社の知的財産権に関する、準訴訟、米国特許商標庁および欧州特許庁における当事者間行政手続が含まれる場合があります。上記のいずれの結果も、メリットにかかわらず、本質的に不確実です。さらに、訴訟や関連事項は費用がかかり、そうでなければ他の活動に従事していたはずの会社の経営陣やその他のリソースの注意がそらされる可能性があります。当社がそのような手続きで勝訴できない場合、会社の事業、経営成績、流動性および財政状態に悪影響が及ぶ可能性があります。
信用状
2024年6月30日現在、当社は現金を$に制限していました
研究、製造、ライセンス、知的財産契約
当社は、当社の遺伝子編集技術の新しいデリバリー戦略と用途を特定するために、複数の研究機関や企業と契約してきました。また、当社は多くのライセンス契約の当事者でもあり、多額の前払いが必要で、将来のロイヤリティの支払いや潜在的なマイルストーンの支払いを随時行う必要がある場合があります。さらに、当社は知的財産契約の当事者でもあり、随時維持費とマイルストーンの支払いが必要です。さらに、当社は、将来のサービスの実施のために前払いを要求する多くの製造契約の当事者です。
これらの契約に関連して、製品ごとに、取引相手は、特定の研究、開発、規制上のマイルストーンに応じて、最大8桁の潜在的な支払いを受け取る資格があります。さらに、製品ごとに、取引相手は指定された年間売上高基準額に基づいて、潜在的な商業マイルストーンの支払いを受ける資格があります。支払われる可能性があるのは、指定された年間売上高基準額の1桁台前半の割合です。取引相手も、将来の純売上高から低額の一桁のロイヤリティを受け取る資格があります。
特定の状況下で、また将来特定の不測の事態が発生した場合、Vertexは最大$を受け取る資格があります
A&R Vertex JDCAでは、CASGEVYプログラムの特定の費用を$を超えて繰り延べるオプションがあります
当社は、2022年と2023年にCASGEVYプログラムで発生した費用の一部を、A&R Vertex JDCAに基づく繰延限度額を超えて繰延するオプションを行使し、その結果、$が繰り延べられました
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8。株式資本
当社の普通株式はすべてスイスの会社法に基づいて認可されており、名目価値は
2024年6月30日現在、当社の株式資本は
普通株式発行
アット・ザ・マーケット・オファリング
2019年8月、当社はジェフリーズLLC(ジェフリーズ)と公開市場売却契約を締結しました。この契約に基づき、当社は、販売代理店として、ジェフリーズを通じて、独自の裁量で、販売代理店として、普通株式、または2019年8月の売買契約を随時提供および売却することができました。
2021年1月、2019年8月の売買契約に関連して、当社は、総収入が最大$の普通株式を随時募集および売却する目論見書補足書をSECに提出しました
2024年6月30日現在、当社は
登録ダイレクト・オファリング
2024年2月、当社は約$の売却に関する投資契約を締結しました
9。株式ベースの報酬
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した3か月と6か月の間に、当社は次の株式ベースの報酬費用(千単位)を認識しました。
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6月30日に終了した3か月間 |
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2024 |
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2024 |
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研究開発 |
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ストックオプション活動
次の表は、2024年6月30日までの6か月間のストックオプション活動をまとめたものです。
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株式 |
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2023年12月31日時点で未払い |
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2024年6月30日に未処理です |
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2024年6月30日に行使可能です |
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権利が確定し、2024年6月30日に権利が確定する見込み |
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2024年6月30日現在、ストックオプションに関連する未認識の報酬費用の総額は
制限付き株式活動
次の表は、2024年6月30日までの6か月間の制限付株式活動をまとめたものです。
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株式 |
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加重- |
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2023年12月31日現在の未確定残高 |
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付与されました |
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2024年6月30日の未確定残高 |
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10。普通株主に帰属する1株当たり純損失
1株あたりの基本純損失は、普通株主に帰属する純損失を、その期間中に発行された普通株式の加重平均数で割って計算されます。希薄化後の1株当たり純損失は、普通株主に帰属する純損失を、自己株式法を使用して発行されたストックオプションおよび新株予約権による希薄化効果を含めて、その期間に発行された普通株式同等物の加重平均数で割って計算されます。会社の純損失は、提示されたすべての期間の普通株主に帰属する純損失です。
以下の普通株式同等物は、記載期間の希薄化後1株当たり純損失の計算から除外されました。それらを含めると希薄化防止効果が生じるためです。
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6月30日に終了した3か月間 |
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6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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優れたオプション |
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11。所得税
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アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析
当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析は、(i)フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の場所に記載されている未監査の要約連結財務諸表と関連注記、および(ii)当社の監査済み連結財務諸表と関連メモ、および証券に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に含まれる財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析と併せて読む必要がありますと取引委員会、またはSEC、2024年2月21日に。この議論と分析に含まれている、またはフォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に記載されている情報(当社の事業の計画と戦略、および当社の事業への影響と潜在的な影響に関する情報を含む)には、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の「リスク要因」セクションおよびその後のフォーム10-Qの四半期報告書の「リスク要因」セクションに記載されている要因を含むがこれらに限定されない多くの要因により、特定の出来事の実際の結果またはタイミングは、これらの将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されている結果またはタイミングと大きく異なる可能性があります。
[概要]
私たちは、CRISPR/Cas9ベースの治療薬の開発に焦点を当てた大手遺伝子編集会社です。CRISPR/Cas9は、ゲノムDNAの特定の配列を正確に変更する遺伝子編集の革新的な技術です。私たちはこの技術を、病気の治療や高度な細胞療法の開発のための遺伝子の破壊、削除、修正、挿入に応用することを目指しています。私たちはこの技術を発見から比類のないスピードで承認された医薬品へと進歩させ、2023年にバーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド(Vertex)の共同研究者と共に、CRISPRベースの治療法であるCASGEVY(exagamglogene autotemcel [exa-cel])という画期的な初承認に至りました。私たちは、私たちの技術、研究開発能力、実証済みの実行能力を組み合わせることで、現在のバイオ医薬品アプローチではあまり成功していない希少疾患と一般的な疾患の両方の患者のために、まったく新しいクラスの非常に効果的で治癒の可能性のある治療法を開発できると考えています。
私たちは、ヘモグロビノパシー、免疫腫瘍学、自己免疫、生体内アプローチ、1型糖尿病の4つのコアフランチャイズにまたがる治療プログラムのポートフォリオを確立しました。私たちの最も進んだプログラムであるCASGEVYは、満たされていない医療ニーズが高い重度の鎌状赤血球症(SCD)、または輸血依存性ベータサラセミア(TdT)、ヘモグロビンの2つの遺伝性疾患またはヘモグロビノパチーの適格患者の治療薬として、米国およびその他の国で承認されています。さらに、大幅に恩恵を受ける可能性のある患者数を増やす可能性のある造血幹細胞のターゲットコンディショニングとインビボ編集に関する研究をさらに進めています。また、血液がんや固形腫瘍がん、自己免疫疾患の治療の候補となる同種キメラ抗原受容体T細胞(CAR t)を含む、複数の次世代遺伝子編集細胞療法プログラムを進めています。さらに、心血管疾患の治療と予防から始めて、一般的な病気と希少疾患の両方を対象に、in vivo編集を活用したプログラムのポートフォリオを進めています。さらに、慢性的な免疫抑制を必要とせずに1型糖尿病(T1D)に対処するために、同種遺伝子、遺伝子編集、低免疫、幹細胞由来のベータ細胞を使用する複数の取り組みを並行して行っています。
ヘモグロビノパシー
キャスベイ
CASGEVYは非ウイルス性のex vivoCRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法で、患者自身の造血幹細胞と前駆細胞を、BCL11A遺伝子の赤血球特異的エンハンサー領域で正確な二本鎖切断により編集します。この編集により、赤血球に高レベルの胎児ヘモグロビンが生成され、SCDとTDT患者の欠陥のある成人ヘモグロビンの欠損を補うことができます。CASGEVYは、Vertexとの戦略的パートナーシップから生まれた最初の治療法であり、私たちとVertexおよびその関連会社との共同開発および商品化契約に基づいて進められています。
2023年、CASGEVYは世界で初めて承認されたCRISPRベースの遺伝子編集療法になりました。現在までに、CASGEVYは、12歳以上のSCDまたはTdTの対象患者の治療薬として、米国、欧州連合、英国、サウジアラビア王国、バーレーン王国で承認されています。私たちとVertexはCASGEVYの調査を続けています。これには、(1)重度のSCDとTdTの12〜35歳の患者を対象としたCASGEVYの単回投与の安全性と有効性をそれぞれ評価するために設計された3つの臨床試験、(2)5歳から11歳の患者を対象とした2件の臨床試験、1件は重度のSCDとTdTの2件、(3)フォローアップ臨床試験、(3)フォローアップ臨床試験が含まれます。CASGEVY注入後最大15年間の参加者。これまでに発表されたCASGEVYの安全性データは、一般的に自家幹細胞移植と骨髄除去コンディショニングと一致しています。これまでに発表された有効性データは、重度のSCDとTdTを持つ人々のための潜在的な1回限りの機能的治療法としてのこの療法のプロファイルを裏付けています。
その他の候補者
CASGEVYに基づいて、造血幹細胞のターゲットを絞ったコンディショニングとインビボ編集に次世代の取り組みを行っています。どちらも、ヘモグロビノパシー製品候補の恩恵を受ける患者の数を増やすことができます。
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免疫腫瘍学と自己免疫
CRISPR/Cas9は、優れた製品プロファイルを備え、現在の自家療法と比較してより幅広い患者アクセスを可能にする次世代のCAR T細胞療法を開発する可能性があると考えています。私たちは、腫瘍学および/または自己免疫の適応症を対象としたいくつかの細胞治療プログラムを進めています。その中には、分化クラスター19(CD19)を対象とするCTX112と、分化クラスター70(CD70)を対象とするCTX131という2つの次世代同種CAR Tプログラムが含まれます。これらの製品候補には、CAR tの効力を高め、CARTの疲労を軽減するように設計された、レグナーゼ1のノックアウトとトランスフォーミング成長因子ベータ受容体2型、またはTGFBR2のノックアウトという2つの新しい遺伝子編集が組み込まれています。CTX112とCTX131の進行中の臨床試験から得られた、薬物動態学を含む新たな薬理学データによると、新しい効能遺伝子編集は、これらの編集を取り入れなかった第1世代の候補と比較して、患者のCAR T細胞の増殖と機能的持続性が大幅に高いことが示されています。さらに、次世代の候補は、バッチごとに生産されるCAR T細胞の数がより多く、より一貫しているため、製造の堅牢性が向上しています。私たちは、社内のGMP製造施設で臨床試験用にCTX112とCTX131を製造しています。
CD19候補者
CTX112は、腫瘍学と自己免疫の適応症の両方を対象に開発されています。再発または難治性のCD19陽性B細胞悪性腫瘍で、以前に少なくとも2種類の治療を受けた成人患者を対象に、候補者の安全性と有効性を評価するために現在進行中の臨床試験で調査されています。さらに、全身性エリテマトーデスを対象としたCTX112の臨床試験を開始しました。第三者が実施した初期の臨床研究では、CD19指向の自家CAR T療法は、B細胞を深く枯渇させることにより、複数の自己免疫適応症において長期にわたる寛解をもたらすことが示されています。私たちの第一世代の同種CD19指向性CAR Tプログラムは、腫瘍学の現場でB細胞の効果的な枯渇を実証しました。これは、自己免疫疾患におけるCTX112の可能性を裏付けています。
CD70候補者
CTX131は、固形腫瘍とT細胞リンパ腫(TCL)を含む血液悪性腫瘍の両方のために開発されています。再発または難治性の固形腫瘍の成人患者を対象に、候補者の安全性と有効性を評価するために現在進行中の臨床試験で調査中です。さらに、TCLを含む血液悪性腫瘍を対象としたCTX131の臨床試験を開始しました。患者自身のT細胞は自家製造には適していないため、TCLに対する同種CAR tアプローチは、この患者集団の満たされていないニーズを満たす可能性が高いと考えています。
その他の候補者
当社のCRISPR/Cas9プラットフォームでは、次世代の製品に段階的な編集を組み込むことで、継続的に革新することができます。治験中のCAR T製品候補をさらにいくつか進めています。
インビボ
私たちの生体内遺伝子編集戦略は、遺伝子破壊と全遺伝子修正に焦点を当てています。これは、最も一般的な重篤な単一遺伝子疾患の大部分と多くの一般的な疾患に対処するために必要な2つの技術です。私たちは生体内遺伝子編集のための主要なプラットフォームを確立し、生体内プログラムの幅広いポートフォリオを急速に進めています。私たちの最初の生体内プログラムは、検証済みの脂質ナノ粒子(LNP)デリバリー技術を利用して肝臓を対象とし、遺伝的関連がよく理解されている遺伝子を安全に破壊することで強力な治療効果を生み出すことができる病気の治療を目指しています。
心血管疾患
独自のLNPプラットフォームであるCTX310とCTX320を利用する最初の2つの生体内プログラムは、心血管疾患に関連する検証済みの治療標的を対象としています。CTX310は、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症、?$#@$接合性家族性高コレステロール血症、混合性脂質異常症、または重度の高トリグリセリド血症の患者を対象としたANGPTL3を対象とした進行中の臨床試験で調査されています。ANGPTL3の自然機能喪失型変異は、健康全般に悪影響を及ぼすことなく、低密度リポタンパク質、トリグリセリド、アテローム硬化性心血管疾患のリスクを低下させます。さらに、CTX320は、主要な心血管系有害事象とは独立した関連があることが示されているLp(a)の上昇患者を対象に、リポタンパク質(a)の重要な成分であるapo(a)またはLp(a)をコードする遺伝子であるLPAを対象とした進行中の臨床試験で調査中です。世界人口の最大20%がLp (a) レベルを高めています。
その他の候補者
CTX310とCTX320に基づいて、希少疾患と一般疾患の両方に対して肝臓の遺伝子破壊を活用する初期段階の治験用生体内プログラムを数多く用意しています。さらに、CRISPR-X研究チームが開発した技術を活用するプログラムなど、肝臓の遺伝子矯正に焦点を当てたプログラムもあります。最後に、造血幹細胞を含む肝臓以外の組織に送達するためのナノ粒子技術やアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターのさらなる進歩など、さらなる送達技術を追求しています。
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1型糖尿病
私たちは、T1Dの治療のために遺伝子編集幹細胞由来の治療法を開発しています。私たちの遺伝子編集能力は、長期にわたる免疫抑制を必要とせずに患者に永続的な利益をもたらす可能性のあるベータ細胞代替製品候補を可能にする可能性があると信じています。この目標を達成するために、3つの並行した取り組みを行っています。まず、私たちの最も先進的な製品候補であるCTX211は、患者に移植され、グルコース依存的にインスリンを生成することを目的とした装置に入った、同種の、遺伝子編集された、免疫力の低い幹細胞由来の製品候補です。このプログラムは、以前はVCTX211として知られていましたが、ViaCyte, Inc.、またはVertexの子会社であるViaCyteとのコラボレーションから始まり、ViaCyte独自の幹細胞機能に当社の遺伝子編集技術を適用して開発されました。CTX211は、T1Dの成人患者を対象としたCTX211の安全性、耐容性、有効性を評価するために現在進行中の第1/2相臨床試験で調査中です。次に、編集された幹細胞に由来するカプセル化されていないベータ細胞からなるデバイスレスのベータ細胞置換アプローチに焦点を当てた研究を行っています。第三に、バーテックスによるT1Dに対する低免疫細胞療法の開発を加速するために、CRISPR/Cas9の知的財産の一部をVertexに非独占的にライセンスしました。2023年には前払い金とマイルストーン支払いで1億7000万ドルを受け取りましたが、今後も将来の製品に関する追加の研究開発マイルストーンやロイヤルティを受け取る資格があります。
クリスパーX
現在のプログラムポートフォリオは大きな進歩を遂げましたが、遺伝子編集の力を最大限に引き出し、潜在的に変革をもたらす治療法をさらに多くの患者に提供するには、革新を続ける必要があることを認識しています。私たちには、次世代の編集方法の革新に焦点を当てたCRISPR-Xと呼ばれる専任の初期段階の研究チームがあります。CRISPR-Xは、全RNA遺伝子補正、DNAの非ウイルス送達、新しい遺伝子挿入技術など、相同性に基づくDNAの修復やウイルス送達を必要とせずに、遺伝子全体の修正と挿入を可能にする技術を開発しています。
パートナーシップ
CRISPR/Cas9の潜在的な治療用途が数多くあることを踏まえ、私たちは戦略的に提携して、特定の技術や疾患分野の専門知識を活用することで、適応範囲を広げ、プログラムの開発を加速しました。私たちは幅広いパートナーシップを維持して、特定の疾患領域における遺伝子編集ベースの治療法を開発しています。
頂点。私たちは2015年にVertexと最初のコラボレーション契約を結びました。この契約では、TDT、SCD、嚢胞性線維症、その他の適応症に焦点を当てました。2017年12月、私たちはVertexと共同開発および商品化契約を締結しました。これに基づいて、とりわけ、TDTとSCD用のCASGEVYの共同開発と共同商品化を行っています。2021年4月、私たちとVertexは、既存の共同開発および商品化契約を修正および改訂しました。これに従い、とりわけ、Vertexと提携してTDTおよびSCD用のCASGEVYの開発と商品化を継続します。また、2019年6月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)および筋緊張性ジストロフィー1型(DM1)の治療用製品の開発と商品化を目的として、Vertexと戦略的提携およびライセンス契約を締結しました。2023年3月、Vertexと当社の遺伝子編集技術を糖尿病に利用するための非独占ライセンス契約を締結しました。
ViaCyteさん。糖尿病治療のための遺伝子編集同種幹細胞療法の発見、開発、商品化を追求するために、2018年9月にViaCyteと研究協力契約を締結しました。2021年7月、ViaCyte(ViaCyte JDCA)と共同開発および商品化契約を締結しました。ViaCyte JDCAの締結に関連して、ViaCyteとの既存の研究協力契約は、その条件に従って失効しました。2022年の第3四半期に、VertexはViaCyteとViaCyteコラボレーションフィールドの権利を取得したことを発表し、2023年3月、ViaCyte JDCAの修正を締結しました。それに応じて、とりわけ、そこに基づく当事者の特定の権利と義務を調整しました。2023年12月、ViaCyteは、糖尿病治療のための遺伝子編集幹細胞療法の共同開発と共同商品化に関する当社との協力をオプトアウトすることを選択しました。オプトアウト条件に従い、オプトアウトが完了すると、進行中のコラボレーション資産は当社が完全に所有し、ViaCyteに支払うべき将来の売上に対するロイヤリティの対象となります。オプトアウトは2024年2月上旬に発効しました。ViaCyteのコラボレーション資産には、CTX211(旧VCTX211)が含まれます。CTX211(旧VCTX211)は、患者に移植され、グルコース依存的にインスリンを生成することを目的とした、同種遺伝子、遺伝子編集、低免疫、幹細胞由来の製品候補です。T1Dの治療のためのCTX211の第1相臨床試験が進行中です。
バイエル。2019年の第4四半期にバイエルとオプション契約を締結しました。これに基づき、バイエルは、特定の自己免疫疾患、眼疾患、または血友病A型疾患の診断、治療、予防のために進めている2つの製品を一定期間共同開発および共同商品化するか、特定の状況下ではそのようなオプション製品を独占的にライセンスすることができます。
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その他のパートナーシップ。私たちは、造血幹細胞、免疫腫瘍学、自己免疫、in vivoおよびT1Dプログラムとプラットフォームをサポートおよび補完するために、さらに多くのコラボレーションとライセンス契約を締結しました。これには、ドナー由来の遺伝子編集Car-NK細胞を活用した製品の開発と商品化に関するNkarta、in vivo遺伝子編集の開発に関するCapsida Biotherapeutics、Invivo遺伝子編集の開発に関する契約が含まれます人工AAVベクターを用いた治療法。ロズウェル・パーク総合がんセンターは、新しい標的に対して遺伝子編集された自家CAR Tプログラムを推進しています。MaxCyteInc. はヘモグロビノパシーおよび免疫腫瘍学プログラムのex vivoデリバリー、CureVac AGは特定のin vivoプログラム向けに最適化されたmRNA構築と製造を、KSQ Therapeutics, Inc.は同種免疫腫瘍学プログラムの知的財産を担当しています。
財務概要
2013年10月の創業以来、私たちは、潜在的な製品候補の特定、創薬および前臨床開発活動の実施、知的財産資産の構築と保護、社内製造能力の確立、会社の組織化と人員配置、事業計画、資金調達、およびこれらの事業の一般的および管理的サポートの提供など、研究開発活動にほぼすべてのリソースを費やしてきました。これまで、私たちは主に、優先株式の私募発行、普通株式発行、転換社融資、戦略的パートナーとのライセンス契約およびコラボレーション契約を通じて事業資金を調達してきました。
Vertexとのコラボレーションに関連する特定の支払いにより、過去数年間は純利益の状況にありましたが、定期的な損失の歴史があり、当面は引き続き損失を被ると予想されます。当社の純損失は、四半期ごと、また年ごとに大きく変動する可能性があります。現在の研究プログラムと開発活動を継続し、追加の研究プログラムと追加の製品候補を特定し、前臨床試験を支援する初期医薬品申請を行い、製品候補の臨床試験を開始し、特定・開発した他の製品候補の前臨床試験と臨床試験を開始し、製品候補の規制当局の承認を求めて、知的財産財産の維持、保護、拡大を図るにつれて、経費が大幅に増加すると予想しています。遺伝子編集プラットフォームをさらに発展させ、研究、臨床、科学の人材を追加雇用し、そのような人員増加に伴う施設費を負担し、製造インフラを開発し、上場企業としての運営に関連する追加費用を負担します。
収益認識
これまでのところ、製品販売による収益は得られておらず、近い将来に収益を上げる予定もありません。2024年6月30日までの3か月と6か月間に認識された収益は重要ではありませんでした。2023年6月30日までの3か月と6か月間に計上された収益は、それぞれ7,000万ドルと1億7,000万ドルでした。これは、2023年の第1四半期に糖尿病分野における治療薬の研究、開発、製造、商品化に関する契約をVertexおよびViaCyteと締結したことに関連して、Vertexから前払い金を受け取ったことと、2023年の第2四半期に計上された収益に関連して 2023年の第2四半期に達成された研究のマイルストーン。当社の収益認識方針に関する追加情報については、2024年2月21日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書の注記2「重要な会計方針の要約」と、このフォーム10-Qの四半期報告書に含まれる未監査の要約連結財務諸表の注記の注記6を参照してください。
研究開発費
研究開発費は主に、製品発見の取り組みや製品候補の開発など、当社の研究活動にかかる費用で構成されます。これには以下が含まれます。
20
外部の研究開発費は、さまざまな前臨床および臨床プログラムをサポートしているため、外部の研究開発費をこれ以上分類していません。当社の内部研究開発費は、研究開発活動全体を支援するために発生する給与および福利厚生費、施設費、その他の間接的な研究開発費で構成されているため、特定の開発段階や治療分野に割り当てられることはありません。研究開発費は発生時に支出されます。将来受け取る予定の研究開発商品またはサービスの返金不可の前払い金は、繰り延べられ、資産計上されます。時価総額は、関連商品の配送またはサービスの実施時に支出されます。現時点では、特定して開発する可能性のある製品候補の開発を完了するために必要な取り組みの性質、時期、または推定費用を合理的に見積もったり、把握したりすることはできません。これは、次のような不確実性を含む、そのような製品候補の開発に関連する多くのリスクと不確実性によるものです。
製品候補の開発や、開発に成功する可能性のある製品候補のその後の商品化に関して、これらの変数のいずれかが変化すると、その製品候補の開発に関連するコスト、タイミング、実行可能性が大きく変わる可能性があります。
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの中心です。私たちの規模と開発段階の企業では、研究開発費が引き続き発生すると予想しています。現在の開発プログラムが進み、新しいプログラムが追加され、規制当局への提出書類の準備が続くにつれて、近い将来、この費用は増加する可能性があります。これらの増加には、臨床試験施設の実施と拡大に関連する費用、および現在および将来の臨床試験に関連する患者登録、モニタリング、プログラム管理、製造費が含まれる可能性があります。
一般管理費
一般管理費は、主に、役員、財務、会計、事業開発、人事、その他の一般管理機能の職員の給与、福利厚生、株式ベースの報酬など、従業員関連の費用で構成されています。その他の重要な費用には、研究開発費には含まれていない施設費、特許や企業問題に関連する弁護士費用、会計およびコンサルティングサービスの費用などがあります。
当社の規模と開発段階の研究開発企業では、一般管理機能に伴う一般管理費が引き続き発生すると予想しています。これは、継続的な研究開発活動と製品候補の潜在的な商品化を支援するために、今後増加する可能性があります。さらに、ライセンス供与されている特定の知的財産に関連して、第三者の特許関連費用の払い戻しに関連する費用が継続的に発生すると予想しています。
コラボレーション費用、純額
コラボレーション費用(純額)は、Vertexとのコラボレーションに基づくCASGEVYプログラムに関連する運営費で構成されています。A&R Vertex JDCAでは、2022年12月31日、2023年、2024年12月31日に終了した年度に、CASGEVYプログラムの特定費用の一部を1億1,030万ドルを超えて繰り延べることができます。繰延金額は、CASGEVYプログラムの将来の収益性に対する相殺としてVertexにのみ支払われ、支払われる金額は、年間指定された最大金額に制限されています。さらに、A&R Vertex JDCAの修正第1号に規定されている特定の状況下では、契約に基づいて延期が認められている費用の時期と分担額を調整することが許可されています。
その他の収益(費用)、純額
その他の収益(費用)、純額は主に投資から得られる利息収入です。
21
業務結果
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した3か月間の比較(千単位):
|
|
6月30日に終了した3か月間 |
|
|
期間から期間へ |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
収益: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
コラボレーション収益 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
70,000 |
|
|
$ |
(70,000) |
) |
助成金収入 |
|
|
517 |
|
|
|
— |
|
|
|
517 |
|
総収入 |
|
|
517 |
|
|
|
70,000 |
|
|
|
(69,483) |
) |
営業経費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
80,165 |
|
|
|
101,555 |
|
|
|
(21,390) |
) |
一般と管理 |
|
|
19,481 |
|
|
|
19,032 |
|
|
|
449 |
|
コラボレーション費用、純額 |
|
|
52,131 |
|
|
|
44,636です |
|
|
|
7,495 |
|
営業費用の合計 |
|
|
151,777 |
|
|
|
165,223 |
|
|
|
(13,446) |
) |
事業による損失 |
|
|
(151,260) |
) |
|
|
(95,223) |
) |
|
|
(56,037) |
) |
その他の収益、純額 |
|
|
26,139 |
|
|
|
18,406 |
|
|
|
7,733 |
|
税引前損失 |
|
|
(125,121 |
) |
|
|
(76,817) |
) |
|
|
(48,304さん) |
) |
所得税引当金 |
|
|
(1,287 |
) |
|
|
(923) |
) |
|
|
(364) |
) |
純損失 |
|
$ |
(126,408) |
) |
|
$ |
(77,740) |
) |
|
$ |
(48,668) |
) |
コラボレーション収益
2024年6月30日までの3か月間、コラボレーション収益はありませんでした。2023年6月30日までの3か月間のコラボレーション収益は、2023年の第2四半期に達成された研究のマイルストーンに関連して7,000万ドルでした。詳細については、このフォーム10-Qの四半期報告書に含まれる未監査の要約連結財務諸表の注記6を参照してください。
研究開発費
2023年6月30日までの3か月間の研究開発費は8,020万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間は1億160万ドルでした。次の表は、2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月間の研究開発費と、それらの項目の変動をドル(千単位)にまとめたものです。
|
|
6月30日に終了した3か月間 |
|
|
期間から期間へ |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
外部の研究開発費 |
|
$ |
18,633 |
|
|
$ |
37,483 |
|
|
$ |
(18,850 |
) |
従業員関連経費 |
|
|
18,975 |
|
|
|
21,002 |
|
|
|
(2,027) |
) |
施設経費 |
|
|
25,065 |
|
|
|
27,606 |
|
|
|
(2,541) |
) |
株式報酬費用 |
|
|
13,411です |
|
|
|
13,322です |
|
|
|
89 |
|
その他の費用 |
|
|
503 |
|
|
|
764 |
|
|
|
(261) |
) |
サブライセンスとライセンス料 |
|
|
3,578 |
|
|
|
1,378 |
|
|
|
2,200ドル |
|
研究開発費の合計 |
|
$ |
80,165 |
|
|
$ |
101,555 |
|
|
$ |
(21,390) |
) |
約2,140万ドルの減少は主に、主に変動する外部の研究開発費の減少に関連して、外部研究開発費が1,890万ドル減少したことによるものです。
一般管理費
2024年6月30日までの3か月間の一般管理費は1,950万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間の一般管理費は1,900万ドルでした。
コラボレーション費用、純額
2023年6月30日までの3か月間のコラボレーション費用の純額は5,210万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間は4,460万ドルでした。コラボレーション費用(純額)が約750万ドル増加したのは、主にVertexとのコラボレーションに基づくCASGEVYプログラムに関連する商業および製造コストによるものです。
22
その他の収益、純額
2024年6月30日までの3か月間のその他の収益は2,610万ドルでしたが、2023年6月30日までの3か月間の収益は1,840万ドルでした。約770万ドルの増加は主に、2024年6月30日までの3か月間に現金、現金同等物、および有価証券から得た利息収入によるものです。
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した6か月間の比較(千単位):
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
|
|
期間から期間へ |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
収益: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
コラボレーション収益 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
170,000 |
|
|
$ |
(170,000 |
) |
助成金収入 |
|
|
1,021 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,021 |
|
総収入 |
|
|
1,021 |
|
|
|
170,000 |
|
|
|
(168,979 |
) |
営業経費: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
156,338 |
|
|
|
201,490です |
|
|
|
(45,152) |
) |
一般と管理 |
|
|
37,434 |
|
|
|
41,392 |
|
|
|
(3,958) |
) |
コラボレーション費用、純額 |
|
|
99,097 |
|
|
|
86,828 |
|
|
|
12,269 |
|
営業費用の合計 |
|
|
292,869 |
|
|
|
329,710 |
|
|
|
(36,841 |
) |
事業による損失 |
|
|
(291,848 |
) |
|
|
(159,710) |
) |
|
|
(132,138 |
) |
その他の収益、純額 |
|
|
50,860 |
|
|
|
31,148 |
|
|
|
19,712 |
|
税引前損失 |
|
|
(240,988です |
) |
|
|
(128,562 |
) |
|
|
(112,426) |
) |
所得税引当金 |
|
|
(2,011) |
) |
|
|
(2,243) |
) |
|
|
232 |
|
純損失 |
|
$ |
(242,999 |
) |
|
$ |
(130,805) |
) |
|
$ |
(112,194) |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
コラボレーション収益
2024年6月30日までの6か月間、コラボレーション収益はありませんでした。2023年6月30日までの6か月間のコラボレーション収益は1億7,000万ドルでした。これは、2023年の第1四半期にVertexから前払いされたこと、および2023年の第2四半期に達成された研究のマイルストーンに関連して2023年の第2四半期に計上された収益によるものです。詳細については、このフォーム10-Qの四半期報告書に含まれる未監査の要約連結財務諸表の注記6を参照してください。
研究開発費
2023年6月30日までの6か月間の研究開発費は1億5,630万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間は2億150万ドルでした。次の表は、2024年6月30日および2023年6月30日までの6か月間の研究開発費と、それらの項目の変動をドル(千単位)にまとめたものです。
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
|
|
期間から期間へ |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
外部の研究開発費 |
|
$ |
37,708 |
|
|
$ |
71,974 |
|
|
$ |
(34,266) |
) |
従業員関連経費 |
|
|
39,571 |
|
|
|
43,560 |
|
|
|
(3,989) |
) |
施設経費 |
|
|
47,835 |
|
|
|
56,006 |
|
|
|
(8,171) |
) |
株式報酬費用 |
|
|
24,593 |
|
|
|
24,998 |
|
|
|
(405) |
) |
その他の費用 |
|
|
860 |
|
|
|
1,458 |
|
|
|
(598) |
) |
サブライセンスとライセンス料 |
|
|
5,771 |
|
|
|
3,494 |
|
|
|
2,277 |
|
研究開発費の合計 |
|
$ |
156,338 |
|
|
$ |
201,490です |
|
|
$ |
(45,152) |
) |
約4,520万ドルの減少は、主に次の要因によるものです。
23
一般管理費
2024年6月30日までの6か月間の一般管理費は3,740万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間の一般管理費は4,140万ドルでした。約400万ドルの減少は、主に従業員関連費用とコンサルティングおよび専門サービス関連費用の減少によるものです。
コラボレーション費用、純額
2023年6月30日までの6か月間のコラボレーション費用の純額は9,910万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間は8,680万ドルでした。コラボレーション費用(純額)が約1,230万ドル増加したのは、主にVertexとのコラボレーションに基づくCASGEVYプログラムに関連する商業および製造コストによるものです。
その他の収益、純額
2024年6月30日までの6か月間のその他の収益は5,090万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間の収益は3,110万ドルでした。約1,980万ドルの増加は主に、2024年6月30日までの6か月間に現金、現金同等物、および有価証券から得た利息収入によるものです。
流動性と資本資源
創業以来、私たちは主に事業による損失と累積マイナスキャッシュフローを被ってきました。2024年6月30日現在、当社には20億1,280万ドルの現金、現金同等物、有価証券があり、そのうち約1億5,410万ドルは米国外で保有されており、累積赤字は12億4,270万ドルでした。少なくとも今後数年間は引き続き損失を被ると予想しています。私たちは、私たちの規模と開発段階の企業での研究開発に関連する費用に合わせて、研究開発費と一般管理費を引き続き負担すると予想しています。その結果、事業資金を調達するために追加の資本が必要になります。これらの資金は、パブリックエクイティ、プライベートエクイティ、債務調達、戦略的協力、またはその他の資金源を通じて調達する可能性があります。
2019年8月、私たちはジェフリーズと2019年8月の販売契約を締結し、2021年7月に現在の目論見書補足書を4億1,980万ドルで提出しました。2024年6月30日現在、現在の目論見書補足に基づいて合計150万株の普通株式を1株あたり平均139.28ドルで発行および売却しました。総収入は2億1,240万ドルで、株式発行費用290万ドルを差し引いたものです。
2024年2月、当社は、登録された直接募集により、約2億8,000万ドルの普通株式を1株あたり71.50ドルで機関投資家のグループに売却する投資契約を締結しました。当社の純収入は2億7,900万ドルで、280万ドルの印紙税を除きます。
資金要件
私たちの主な資本用途は、研究開発活動、製造活動、報酬と関連費用、実験室および関連用品、法的およびその他の規制費用、特許出願、出願、防衛、知的財産の維持費、および一般的な諸経費(公開企業としての運営に関連する費用を含む)であり、今後もそうなると予想しています。私たちの規模と開発段階の企業での研究開発に関連する費用と合わせて、引き続き営業費用が発生すると予想しています。これは、継続的な研究開発活動と製品候補の潜在的な商品化を支援するために、将来的に増加する可能性があります。
私たちとパートナーであるVertexは、2023年に特定の法域でCASGEVYの販売承認を受け、その後2024年に承認を受けましたが、ほとんどのプログラムはまだ開発の初期段階にあり、これらの取り組みの結果は不明です。現在または将来の製品候補の開発、製造、商品化を正常に完了するために必要な実際の金額を見積もることはできません。承認された場合、または利益を上げることができるかどうか、またはいつ利益を上げることができるかを見積もることはできません能力。かなりの製品収益を生み出すことができるようになるまでは、もしあれば、エクイティファイナンス、デットファイナンス、およびコラボレーション契約に関連して受け取った支払いを組み合わせて、現金需要を賄うことを期待しています。私たちは、市場の状況が私たちにとって有利な場合は、株式または負債証券の売却を通じて追加の資金を調達する機会を検討するつもりです。しかし、当社の普通株式や他のバイオ医薬品会社の取引価格は非常に変動しやすいです。その結果、普通株式の売却による資金調達が困難になったり、そのような売却が不利な条件になったりする可能性があります。さらに、不況、不況、またはその他の持続的な不利な市場事象(コロナウイルスの継続的な蔓延や、米国および世界の特定の銀行や金融機関の最近の破綻によるものも含む)は、当社の事業と普通株式の価値に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。将来の株式または負債証券の売却を通じて追加の資本を調達する限り、株主の所有権は希薄化され、これらの証券の条件には、既存の株主の権利に悪影響を及ぼす清算またはその他の優遇措置が含まれる場合があります。将来、コラボレーション契約を通じて追加の資金を調達する場合、私たちの技術、将来の収入源、または製品候補に対する貴重な権利を放棄するか、私たちにとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない可能性があります。株式や負債で追加の資金を調達できない場合
24
資金調達が必要な場合、製品開発や将来の商品化の取り組みを延期、制限、削減、終了したり、そうでなければ自分たちで開発して販売したいと思う製品候補を開発して販売する権利を付与することを求められる場合があります。
見通し
当社の研究開発計画とプログラムの進捗状況に関連する予想タイミングに基づいて、既存の現金、現金同等物、および有価証券により、Vertexとのコラボレーションや完了する可能性のあるその他の資金調達取引に基づいて受け取る可能性のある追加収益に影響することなく、少なくとも今後24か月間は営業費用と資本支出を賄うことができると予想しています。この見積もりは、間違っていると判明する可能性のある仮定に基づいており、予想よりも早く資本リソースを使用できる可能性があります。私たちのプログラムの長期的な臨床開発を支援するために追加の資金調達が必要であることを考えると、市場の条件が私たちにとって有利な場合は、追加の資金調達の機会を検討するつもりです。
収益を生み出し、収益を上げる私たちの能力は、多くの分野での成功に大きく依存しています。たとえば、デリバリー技術と遺伝子編集技術プラットフォームの開発、開発する適切な製品候補の選択、選択された製品候補の研究と前臨床および臨床開発の完了、臨床試験を完了する製品候補の規制当局の承認と販売許可の取得、製品候補の持続可能でスケーラブルな製造プロセスの開発、立ち上げと直接、または協力者または販売業者と協力して、規制当局の承認と販売許可を取得した製品候補の商品化、製品候補の市場での承認を直接、または承認された場合は協力業者または販売業者(CASGEVYを含む)で取得する、競合する技術開発や市場開発への対処、当社が締結する可能性のあるコラボレーション、ライセンス、その他の取り決めにおける有利な条件の交渉、協力者やライセンサーとの良好な関係の維持。維持、防御、特許、企業秘密、ノウハウを含む知的財産権の保護と拡大、そして有能な人材の誘致、雇用、維持。
キャッシュフロー
次の表は、以下の各期間の当社のキャッシュフローに関する情報を示しています(千単位)。
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
|
|
期間から期間へ |
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
|
|||
営業活動による純現金 |
|
$ |
14,170 |
|
|
$ |
(124,446) |
) |
|
$ |
138,616 |
|
投資活動によって提供された純現金(使用量) |
|
|
(224,705) |
) |
|
|
334,752 |
|
|
|
(559,457) |
) |
財務活動による純現金 |
|
|
305,468 |
|
|
|
22,169 |
|
|
|
283,299 |
|
為替レートの変動による現金への影響 |
|
|
(9) |
) |
|
|
60 |
|
|
|
(69) |
) |
現金の純増加 |
|
$ |
94,924 |
|
|
$ |
232,535 |
|
|
$ |
(137,611) |
) |
営業活動
2024年6月30日までの6か月間の営業活動によって提供された純現金は1,420万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された現金は1億2,440万ドルでした。営業活動によってもたらされる純現金が約1億3860万ドル増加したのは、主に売掛金の純変動が2億7,000万ドル増加した一方で、非現金支出が1,230万ドル減少したことによるものです。さらに、この増加は、2023年6月30日までの6か月間の純損失1億3,080万ドルから、2024年6月30日までの6か月間の純損失が2億4,300万ドルの純損失に1億1,220万ドル増加したことによって相殺されました。これは、2023年第1四半期のVertexからの前払い金に関連して認識された収益と、第2四半期に達成された研究マイルストーンによるものです。2023年、それは2024年の現在まで繰り返されませんでした。
投資活動
2024年6月30日までの6か月間の投資活動に使用された純現金は2億2,470万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間の投資活動によって提供された純現金は3億3,480万ドルでした。投資活動によって得られる純現金から投資活動に使用される純現金への変更は、主に当社の有価証券の購入の純増加によるものです。
資金調達活動
2024年6月30日までの6か月間の資金調達活動によって提供された純現金は3億550万ドルでしたが、2023年6月30日までの6か月間は2,220万ドルでした。2024年6月30日までの6か月間の資金調達活動によって提供された純現金は、登録直接募集により約2億8,000万ドルの普通株式を機関投資家グループに1株あたり71.50ドルで売却したことによる収益でした。当社の純収入は2億7,900万ドルで、280万ドルの印紙税を除きます。さらに、財務活動によって提供された純現金は、発行費用を差し引いたオプション行使収益で構成されていました。
25
重要な会計方針と重要な判断と見積もり
当社の財政状態と経営成績に関するこの議論と分析は、米国会計基準に従って作成した財務諸表に基づいています。私たちは、過去および将来の業績を理解するには、いくつかの会計方針が重要だと考えています。これらの特定の分野では通常、見積もりを行う時点で不確実な事項について判断と見積もりを行う必要があり、異なる見積もり(これも妥当なはずですが)が使用された可能性があるため、これらのポリシーを重要と呼んでいます。私たちは継続的に見積もりや判断を評価しています。これには以下に詳しく説明するものも含まれます。私たちは、過去の経験や、その状況下では合理的であると当社が考えるその他の市場固有の仮定やその他の関連する仮定に基づいて見積もりをしています。その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産や負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと異なる場合があります。
私たちの最も重要な会計方針は収益認識と株式ベースの報酬に関するものだと考えており、2024年2月21日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に記載されている会計方針に変更はありません。
最近の会計上の宣言
最近の会計上の発表については、このフォーム10-Qの四半期報告書に含まれる未監査の要約連結財務諸表の注記1を参照してください。
アイテム 3.市場リスクに関する定性的および量的開示
金利感度
私たちは金利の変動に関連する市場リスクにさらされています。2024年6月30日現在、当社の現金、現金同等物および有価証券は20億1,280万ドルで、主に米国財務省証券、政府機関証券、社債、コマーシャルペーパー、米国政府機関証券に投資されたマネーマーケット口座に投資されています。これらの商品は保守的な性質のため、金利リスクの影響を大きく受けることはないと考えています。金利が 1% 上昇または下降した場合、投資ポートフォリオの公正価値はわずかな額だけ増減します。
外貨為替レートリスク
海外での事業展開の結果、米ドルに対する外貨為替レート、主にスイスフランと英国ポンドが変動する可能性があります。現在のリスクは、主に現金、買掛金、会社間の売掛金と買掛金から生じます。為替レートの変動は、当社の連結損益計算書に影響を与え、期間間の比較を歪めます。これまでのところ、外貨取引の損益は当社の財務諸表にとって重要ではなく、外貨ヘッジ取引も行っていません。
インフレーション
インフレは通常、人件費、臨床試験、製造費を増加させることで私たちに影響を与えます。2024年6月30日および2023年6月までの3か月および6か月間、インフレが当社の事業、財政状態、または経営成績に重大な影響を及ぼしたとは考えていません。
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アイテム 4.統制と手順。
当社の開示管理と手続きに対する経営陣の評価
私たちは、1934年の証券取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、(1)SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、報告され、(2)必要な開示に関する迅速な決定を可能にするために、蓄積され、最高執行責任者および最高財務責任者を含む経営陣に伝達されるように設計された開示管理と手続きを維持しています。
2024年6月30日の時点で、当社の経営陣は、最高経営責任者および最高財務責任者の参加を得て、当社の開示管理と手続き(1934年の証券取引法の規則13a-15(e)および15d-15(e)で定義されている)の有効性を評価しました。私たちの経営陣は、どんなにうまく設計され運用されても、どんなにうまく設計され運用されても、目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しています。経営陣は、可能な統制と手続きの費用対効果の関係を評価する際に必ずその判断を下します。当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、上記の評価に基づいて、2024年6月30日現在、当社の開示管理と手続きは合理的な保証レベルで有効であったと結論付けました。
財務報告に関する内部統制の変更
2024年6月30日までの四半期中、財務報告に関する当社の内部統制には、1934年の証券取引法に基づいて公布された規則13a-15(f)および15(d)-15(f)で定義されているように、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または実質的に重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。
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パートII—その他の情報
アイテム 1.法的手続き。
通常の業務の中で、私たちは時々、当社の知的財産(ライセンスされている特定の知的財産を含む)、商業的取り決め、その他の事項に関連する訴訟、調査、手続き、訴訟の脅迫に巻き込まれます。このような手続きには、ライセンスされた特定の知的財産を含む当社の知的財産権に関する、準訴訟、米国特許商標庁および欧州特許庁における当事者間行政手続が含まれる場合があります。現在、当社の経営陣の意見では、当社の事業に重大な悪影響を及ぼす可能性があると当社に対して係属中の請求や訴訟はありません。
以前に「項目3」で開示された法的手続きに関して、重要な進展はありません。2024年2月21日にSECに提出された2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kの年次報告書の「法的手続き」。
アイテム 1A.リスク要因。
Form 10-kの年次報告書およびForm 10-Qの四半期報告書に記載されているリスクに加えて、このForm 10-Qに記載されているその他の情報およびSECへのその他の提出書類の情報は、当社の事業、財政状態、または将来の経営成績に重大な影響を与える可能性があるため、慎重に検討する必要があります。フォーム10-kの年次報告書のパートI、項目1A(リスク要因)で以前に開示されたリスク要因に重大な変更はありません。
アイテム 2.株式の未登録売却および収益の使用。
[なし]。
アイテム 3.シニア証券のデフォルトです。
該当しません。
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示。
該当しません。
アイテム 5.その他の情報。
時々、当社の役員(規則16a—1(f)で定義されているとおり)と取締役は、規則10b5-1または規則10b5-1以外の取引契約(これらの用語はそれぞれ規則S-Kの項目408で定義されています)を締結することがあります。2024年6月30日までの3か月間、当社の役員と取締役は、10b5-1の取引契約に関して以下の措置を講じました。
オン
オン
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アイテム 6.展示品
フォーム10-Qのこの四半期報告書の一部として提出された展示品は、以下の展示物索引に記載されています。
示す 番号 |
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文書の説明 |
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10.1 |
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2024年5月23日付けの、CRISPR Therapeutics, Inc.とジュリアン・ブルーノとの間の雇用契約(2024年5月23日に提出されたフォーム8-kの会社の最新報告書の別紙10.1を参照してここに組み込まれています)。 |
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10.2* |
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2024年5月28日付けの、CRISPR Therapeutics, Inc.とNaimish Patel0000Dとの間の雇用契約 |
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31.1* |
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2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に基づく最高経営責任者の認定 |
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31.2* |
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2002年のサーベンス・オクスリー法第302条に基づく最高財務責任者の認定 |
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32.1*+ |
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2002年のサーベンス・オクスリー法の第906条に従って採択された、米国合衆国法第18条第1350条に基づく認証 |
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101.インチ* |
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インライン XBRL インスタンスドキュメント — そのXBRL タグがインライン XBRL ドキュメントに埋め込まれているため、インスタンスドキュメントはインタラクティブデータファイルには表示されません。 |
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101.SCH* |
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リンクベース文書が埋め込まれたインラインXBRLタクソノミー拡張スキーマ |
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104* |
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表紙インタラクティブデータファイル(別紙101に含まれる該当する分類拡張情報を含むインラインXBRL形式) |
* ここに提出。
+ フォーム10-Qのこの四半期報告書に添付されている別紙32.1として添付されている証明書は、証券取引委員会に提出されたとはみなされず、1933年の証券法(改正された)または1934年の証券取引法(改正された1934年の証券取引法)に基づくCRISPR Therapeutics AGの提出書類に参照として組み込むことはできません。このフォーム10-Qの日付より前または後に作成されたかどうかにかかわらず、含まれている一般的な組み込み言語に関係なくそのような書類に。
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署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
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CRISPR Therapeutics AG |
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日付:2024年8月5日 |
作成者: |
/s/ サマース・クルカルニ |
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サマース・クルカルニ博士 |
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最高経営責任者 |
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(最高執行役員) |
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日付:2024年8月5日 |
作成者: |
/s/ ラジュ・プラサド |
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ラジュ・プラサド博士 |
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最高財務責任者 |
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(最高財務責任者) |
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