Web 8/4/24、午後1時09分 https://distribute.notified.com/Preview/PnrArticlePreview？r=7184972＆l=eng Page 1 of 6 Ocugen、Inc.の網膜色素変性症患者の拡大 ピグメントロサのアクセスプログラムのFDA承認 あなたの公開日時はここに表示されます。 |ソース：Ocugen ペンシルベニア州マルバーン、2024年8月4日（GLOBE NEWSWIRE） - Ocugen、Inc。 （「Ocugen」または「同社」）（NASDAQ：OCGN）は、バイオテクノロジー 会社は、新しい遺伝子療法、細胞療法、ワクチンを発見、開発、商業化することに専心しており、 今日、FDAから、18歳以上の成人患者を対象とした成人患者の治療の拡大アクセス 網膜色素変性症（RP）患者、OCU400の修飾子遺伝子療法であり、製品候補である。 「OCU400による達成された各臨床的マイルストーンは、 RPで生活している患者に一度きりの可能性を提供します」と、Ocugenの議長、CEO、共同設立者のDr. Shankar Musunuriは述べた。「第1/2相の良好なスタディデータと進行中の第3フェーズ liMeliGht（「limelight」と発音）臨床試験を受け、今後は クリニシャン、患者、RPコミュニティと協力して、当社のEAPを介して対象の患者にOCU400へのアクセスを提供する予定です。 EAPは、RP患者のサービスに対する当社の取り組みを強化します-米国と 欧州で30万人のRP患者とグローバルで160万人。

Web 8/4/24、午後1時09分 https://distribute.notified.com/Preview/PnrArticlePreview？r=7184972＆l=eng Page 2 of 6 EAPは、FDAがまだ承認していない治療法にアクセス 危険な状態に欠員のある患者が病院外で受けることができます。」 OCU400 EAPは、BLAの承認前にOCU400の作用機序を 少なくとも最小限の網膜保存を持つ早期、中程度から 進行したRPの患者が利益を得る可能性があります。 Ocugenは、第3相のliMeliGht臨床試験で患者に薬を投与しています。 「複数の遺伝子に変異のあるRP患者は現在、存在しません 治療オプション。網膜外科医として、私は OCU400の治療効果についてさらに研究したいと思います」と、Lejla Vajzovic、MD、FASRS、Director、Duke Surgical Vitreoretinal Fellowship Program、Associate Professor of Ophthalmology with Tenure、Adult and Pediatric Vitreoretinal Surgery and Disease、Duke University Eye Center、およびOcugenの網膜エキスパート委員会の議長は述べています。「OCU400 EAPは、RP患者にこの斬新なものを提供します 進化型遺伝子療法は、第3の研究が続行中です。」 「このEAPを通じて、OCU400を第3 liMeliGhtの臨床試験以外の患者に提供できることを嬉しく思っています」と、Ocugenの最高医学責任者のDr. Humaは述べています。 Qamar。 「RP遺伝子変異を持つRP患者にとってはこれまで治療法がありません。網膜外科医として、私は OCU400の治療効果についてさらに研究したいと思います。」 Ocugenは以前、OCU400が孤児劇薬と再生医学先進療法（RMAT）の指定を受けたことを発表し、欧州医薬品庁（EMA）が米国ベースのトライアルを承認したことを発表し マーケティング承認申請（MAA）の提出。第3相の患者への投与 臨床試験プログラムが進行中であるため、OCU400は2026年のターゲットBLAの承認を目指しています。 シェア

Web 8/4/24、午後1時09分 https://distribute.notified.com/Preview/PnrArticlePreview？r=7184972＆l=eng Page 3 of 6 OCU400 EAPについて OCU400 EAPは、（1）早期のRPを持つ18歳以上の日本人成人患者、中程度から 進行した少なくとも最小限の網膜保全を持つ病気を持つ成人患者（2）Oを参加した患者に提供されますCU400第1/2研究と反対の眼の投与のために資格がある患者 （3）第1/2試験および進行中の第3 liMeliGht臨床試験の 取り込み基準を満たさなかったもので、OCU400から利益を得る可能性があるもの、および（4）BLAの前にOCU400の作用機序を 利益を得ることができるRP患者承認。他の追加情報がある場合は、 www.clinicaltrials.govで入手できます。 RPのOCU400フェーズ3（liMeliGhT）について 期間1年の第3位のliMeliGht臨床試験は、150人の参加者のサンプルサイズを持ちます。 1つのアームには、75人が含まれます RHO遺伝子変異を持つ参加者、他のアームには含まれません 75人は他の遺伝子で変異を持っています。各アーム内で、 参加者は、治療グループ（OCU400の2.5 x10 ベクタージェノム/眼）と非治療対照グループにランダムに割り当てられます。 患者は8歳以上で、早期からのRPの段階に liMeliGht調査に参加するために募集されています。 OCU400について OCU400は、核ホルモン受容体（NHR）遺伝子に基づく当社の修飾 遺伝子療法製品であるNR2E3と呼ばれる遺伝子に基づいています。 この遺伝子 網膜内の様々な生理機能、つまり 光受容体の開発と維持、代謝、 光変換、炎症、細胞生存。 RPの網膜細胞には機能不全があります ジーンネットワーク、およびOCU400は、このジーンネットワークをリセットして 健康な細胞ホメオスタシスを再確立します。これには RP患者の視力を改善する可能性があります。 10

Web 8/4/24、午後1時09分 https://distribute.notified.com/Preview/PnrArticlePreview？r=7184972＆l=eng Page 4 of 6 修飾子遺伝子療法について 修飾子遺伝子療法は、未充足の医療ニーズを満たすように設計されています RPを含むIRDに関連する網膜疾患、Leber congenital amaurosis（LCA）およびStargardt病、さらに 複数因子疾患、ドライ加齢による緑内障のようにマクラ変性症 （dAMD）。私たちの修飾子遺伝子治療プラットフォームは、NHRの使用に 基づく、マスタージーン規制因子であるため、膜状膜内の基本的な生物学的プロセスを回復する可能性があります。単一の 遺伝子置換療法は、1つの遺伝子変異のみを対象としますが、当社の修飾子遺伝子療法プラットフォームは、NHRを使用することにより、複数の 1つの製品で複数の遺伝子変異に由来する複数の網膜疾患に取り組む可能性があると信じています。複数の そして、複数の遺伝子ネットワークのバランスを崩す可能性のある複雑な疾患を解決する可能性があります。 現在、Ocugenには3つの修飾子遺伝子療法プログラムがあります。クリニック：OCU400、OCU410、OCU410St。OCU400 Phase 3のliMeliGht臨床試験に加え、OCU410 Phase 1/2 ArMaDa clinical 試験のdAMDに伴う地理学的萎縮（GA）および OCU410St Phase 1/2 GARDian臨床試験が進行中です。 GAは約2〜3百万人を患っています 米国とEUが結束し、Stargardt病は 米国とEUで合わせて約10万人に影響を与えます。 Ocugen、Inc。について Ocugen、Inc。は、新しい遺伝子および細胞療法、 世界中の患者に健康を改善し、希望を与えるワクチンの発掘、開発、商業化に専心するバイオテクノロジー企業です。 私たちは勇敢なイノベーションを通じて患者の生活に影響を与えています-私たちのユニークな 知的および人的資本を利用した新しい科学的道を築き、向こう見ずな研究を進めています。私たちのブレークスルーの修飾子遺伝子 療法プラットフォームは、1つの製品で複数の網膜疾患を治療する可能性があり、私たちは 複数の遺伝子に由来する複数の網膜疾患に取り組むことができる、NHRを使用することで当社の修飾子遺伝子療法プラットフォームは、 単一遺伝子代替療法とは異なり、他の治療法がない可能性があるRP患者の治療に向けた取り組みを進めるための取り組みを続けています。

Web 8/4/24、13:09 https://distribute.notified.com/Preview/PnrArticlePreview？r=7184972&；l=engのページ5/6 公衆衛生を支援するための疾患と、未満たされた医療ニーズを満たすための 整形外科疾患。詳細はwww.ocugen.comでご覧いただき、フォローしてください 私たちのXとLinkedIn。前向きな声明に関する注意事項 このプレスリリースには、1995年の私的証券訴訟改革法の意味を含む、前向きな声明が含まれています 利用可能なデータの定性的評価、潜在的な利点、進行中の期待に関する声明 治験、予想される規制当局への申請、および予想される 開発タイムラインに関連するリスクと不確実性があります。 場合によっては、「予測する」、「信じる」、 「潜在的な」、「提案された」、「続ける」、「見積もる」、「期待する」、 「計画する」、「意図する」、「可能性がある」、「可能性がある」、「可能性がある」、「必要がある」 その他の不確実な語句、将来のイベントや結果の不確実性を伝える他の言葉を使用することがあります。 これらの声明は、多数の重要な要因、リスク、および不確実性の対象であり、 当社の実際の eventsまたは現在の期待からの結果が異なる可能性があります。不利 新しい臨床試験データが、現在進行中の臨床試験または 既存の臨床試験データのさらなる分析によって現れる場合があるとはいえ 結果または後の臨床試験の成功；そして、臨床試験 データは、規制当局を含め、異なる解釈と評価の対象となります。 これらを含むその他のリスクや不確実性の詳細については、私たちの定期報告書に詳しく記載されています。 証券取引委員会に提出された（SEC）、リスクファクター 「リスクファクター」というセクションに記載されています。どのような前向きな このプレスリリースで行った声明は、このプレスリリースの日付のみを対象としています。 法律による義務がない限り、私たちは更新しないものとします。

Web 8/4/24、13:09 https://distribute.notified.com/Preview/PnrArticlePreview？r=7184972&；l=engのページ6/6 タグ 必要に応じて、警告する: Tiffany Hamilton 企業コミュニケーション責任者 Tiffany.Hamilton@ocugen.com バイオテクノロジー遺伝子治療眼科