クリス —20240630
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アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントン D. C. 20549
_____________________________________________________
形式 10-Q
_____________________________________________________
(マーク1)
☒1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告
本四半期末まで2024年6月30日
あるいは…。
☐1934 年証券取引所法第 13 条または第 15 条 （ d ） に基づく移行報告書
移行期になります              へ                    
依頼書類番号：001-38210
_____________________________________________________
株式会社クリスタルバイオテック
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
_____________________________________________________

デラウェア州82-1080209
(明またはその他の司法管轄権
会社や組織)		(税務署の雇用主
識別コード)
ウォートン · ストリート 2100, スイート 701
ピッツバーグ, ペンシルバニア州15203
(主な執行機関住所と郵便番号)
(412) 586-5830
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
適用されない
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
_____________________________________________________
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル取引
記号		登録された各取引所の名称
普通株KRYS
ナスダック世界の選りすぐりの市場
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい☒違います☐
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい☒違います☐
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ☒ファイルマネージャを加速する☐
非加速ファイルサーバ☐規模の小さい報告会社☐
新興成長企業 ☐
新興成長会社の場合は、登録者が取引法第 13 条 （ a ） に基づいて提供される新しいまたは改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示します。 ☐
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐違います☒
2024 年 7 月 29 日時点で、 28,729,950発行され、発行された登録者普通株の株式。


株式会社クリスタルバイオテック
目次ページ
  ページ番号.
第1部財務情報
  
  
第1項。
財務諸表
  
 
連結バランスシート 2024 年 6 月 30 日 （ 未監査 ） および 2023 年 12 月 31 日
 
3
 
2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月 30 日期営業利益および総合損益 （ 監査済み ） 連結表
 
4
 
2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月 30 日期連結株主資本計算書 （ 未監査 ）
 
5
 
2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月期連結キャッシュ · フロー決算書 （ 未監査 ）
 
6
 
簡明合併財務諸表付記(未監査)
 
7
第二項です。
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
 
17
第三項です。
市場リスクの定量的·定性的開示について
 
29
第四項です。
制御とプログラム
 
30
  
第2部：その他の情報
 
   
第1項。
法律訴訟
 
31
第1 A項。
リスク要因
 
31
第二項です。
未登録株式証券販売と収益の使用
 
69
第三項です。
高級証券違約
 
69
第四項です。
炭鉱安全情報開示
 
69
五番目です。
その他の情報
 
69
第六項です。
陳列品
 
70
   
署名
 
71

2

第1部財務情報
項目 1 。 財務諸表について
株式会社クリスタルバイオテック
簡明総合貸借対照表
(未監査)
(in数千 （ 名額を除く ）
六月三十日
2024		十二月三十一日
2023
資産
流動資産
現金 · 現金同等物$345,786 $358,328 
短期投資213,826 173,850 
売掛金純額
103,236 42,040 
在庫品
12,179 6,985 
前払い費用と他の流動資産7,745 6,706 
流動資産総額682,772 587,909 
財産と設備、純額158,808 161,202 
長期投資69,292 61,954 
使用権資産6,660 7,027 
他の非流動資産126 263 
総資産$917,658 $818,355 
負債と株主権益
経常負債
売掛金$5,425 $4,132 
賃貸負債の当期分1,361 1,474 
リベートすべきである
21,733 5,977 
費用とその他の流動負債を計算しなければならない43,332 21,511 
流動負債総額71,851 33,094 
リース責任6,326 6,620 
その他長期負債
588 — 
負債総額78,765 39,714 
コミットメントと不測の事態 （ 注釈 7 参照 ）
株主権益
普通株0.00001額面価値80,0002024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日時点での承認株式； 28,709そして 28,2372024 年 6 月 30 日現在、 2023 年 12 月 31 日現在発行済株式と発行済株式
— — 
追加実収資本1,092,854 1,047,830 
その他総合 （ 損失 ） 利益の累積(634)638 
赤字を累計する(253,327)(269,827)
株主権益総額
838,893 778,641 
総負債と株主権益
$917,658 $818,355 
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
3

株式会社クリスタルバイオテック
簡明合併経営と全面収益報告書(赤字)
(未監査)
 6 月 30 日までの 3 ヶ月間6 月 30 日までの半年
(単位は千、1株当たりのデータは除く)
2024202320242023
製品収入、純額
$70,284 $— $115,535 $— 
費用
販売原価6,009 — 8,428 — 
研究 · 開発15,583 12,144 26,539 24,432 
販売、一般、行政
27,626 25,904 53,685 49,939 
訴訟が和解する12,500 — 25,000 12,500 
総運営費61,718 38,048 113,652 86,871 
営業収入(赤字)
8,566 (38,048)1,883 (86,871)
その他の収入
利息とその他の収入，純額7,479 4,838 15,095 8,364 
所得税前収入
16,045 (33,210)16,978 (78,507)
所得税費用
(477)— (477)— 
純収益(赤字)
15,568 (33,210)16,501 (78,507)
販売有価証券等の未実現利益 （ 損失 ）
(335)(82)(1,272)492 
総合収益(赤字)
$15,233 $(33,292)$15,229 $(78,015)
普通株式当り純利益 （ 損失 ） ：
基本的な情報$0.54 $(1.25)$0.58 $(3.00)
薄めにする$0.53 $(1.25)$0.56 $(3.00)
加重平均発行された普通株式：
基本的な情報28,598 26,657 28,446 26,187 
薄めにする29,637 26,657 29,504 26,187 
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
4

株式会社クリスタルバイオテック
株主権益簡明合併報告書
(未監査)
 普通株追加実収資本その他の総合収益を累計する赤字を累計する総額
株主権益
(単位：千)
株価金額
2024 年 1 月 1 日現在の残高
28,237 $— $1,047,830 $638 $(269,827)$778,641 
株式オプション行使時に普通株を発行する
260 — 15,969 — — 15,969 
税金源泉徴収を差し引いた制限付き株式の譲渡39 — (4,181)— — (4,181)
制限付き株式賞の税金放棄株式(8)— (1,205)— — (1,205)
株に基づく報酬— — 10,023 — — 10,023 
投資等の未実現 （ 損失 ）(1)
— — — (937)— (937)
純収入— — — — 932 932 
2024 年 3 月 31 日現在の残高
28,528 $— $1,068,436 $(299)$(268,895)$799,242 
株式オプション行使時に普通株を発行する
181 — 10,637 — — 10,637 
株に基づく報酬— — 13,781 — — 13,781 
投資等の未実現 （ 損失 ）(2)
— — — (335)— (335)
純収入
— — — — 15,568 15,568 
2024 年 6 月 30 日残高
28,709 $— $1,092,854 $(634)$(253,327)$838,893 
 普通株追加実収資本その他の総合収益を累計する赤字を累計する総額
株主権益
(単位：千)
株価金額
2023年1月1日現在の残高
25,764 $— $803,718 $(728)$(280,759)$522,231 
株式オプション行使時に普通株を発行する
42 — 2,208 — — 2,208 
制限付き株式賞の税金放棄株式(10)— (749)— — (749)
株に基づく報酬— — 10,599 — — 10,599 
投資等の未実現利益(1)
— — — 574 — 574 
純損失— — — — (45,297)(45,297)
2023年3月31日の残高
25,796 $— $815,776 $(154)$(326,056)$489,566 
募集費用を差し引いたプライベート · プレイスメント · オファリングにおける普通株式の発行
1,730 — 159,951 — — 159,951 
株式オプション行使時に普通株を発行する
449 — 25,446 — — 25,446 
株に基づく報酬— — 11,443 — — 11,443 
投資等の未実現 （ 損失 ）(2)
— — — (82)— (82)
純損失— — — — (33,210)(33,210)
2023 年 6 月 30 日の残高
27,975 $— $1,012,616 $(236)$(359,266)$653,114 
(1)外国通貨換算損失 $含む621万5千ドル35 2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間
(2)外国通貨換算損失 $含む83千と $の利益572024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
5

株式会社クリスタルバイオテック
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(未監査)
 6 月 30 日までの半年
(単位：千)
20242023
経営活動
純収益(赤字)$16,501 $(78,507)
純収益を経営活動に提供する現金純額に調整する
減価償却
3,262 2,348 
市場有価証券の付加(1,104)(1,046)
経営的リース使用権資産の償却368 441 
株式報酬費用 （ ネット ）22,455 21,768 
投資実績利益(2,859)(2,390)
その他、純額89 50 
経営性資産と負債の変動
売掛金純額
(61,196)— 
在庫品
(1,708)(906)
前払い費用と他の流動資産(2,532)(649)
他の非流動資産29 110 
リース責任(406)(380)
その他長期負債
588 — 
売掛金1,511 481 
費用とその他の流動負債を計算しなければならない(4,034)(1,666)
リベートすべきである
15,756 — 
未払いの訴訟和解25,000 — 
経営活動提供の現金純額
11,720 (60,346)
投資活動
財産と設備を購入する(2,391)(8,171)
購入投資(201,736)(319,969)
投資期日
158,794 315,746 
純現金投資活動
(45,333)(12,394)
融資活動
普通株式の発行収益 （ 募集費用を差し引いた ）
— 159,838 
株式オプションを行使して得られる収益
26,607 27,654 
制限付き株式に係る従業員税源泉徴収に対する納税額
(4,181)— 
制限付き株式報酬の決済に係る納税額
(1,205)(749)
融資活動が提供する現金純額21,221 186,743 
為替レート変動が現金及び現金同等物に与える影響(150)(28)
現金および現金等価物の純増加
(12,542)113,975 
期初現金及び現金等価物358,328 161,900 
期末現金および現金等価物$345,786 $275,875 
非現金投資活動の補足開示
売掛金及び売掛金に掲げる財産及び設備の未払い購入金$8,568 $10,998 
キャッシュフロー情報を補完する
納めた所得税
$2,002 $— 
付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
6

株式会社クリスタルバイオテック
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
1.    組織する
Krystore Biotech，Inc.(“会社”，“私たち”や他の類似した代名詞)は2016年4月に運営を開始した。2017年3月、カリフォルニア州の有限責任会社からデラウェア州のC-社に転換し、Krystore Biotech LLCからKrystore Biotech，Inc.に改称した。2018年6月、オーストラリアで臨床前および臨床研究を行うことを目的としてオーストラリアに完全子会社を登録した。2019年4月，我々はデラウェア州の完全子会社Jeune Aesthetics，Inc.(“Jeune Aesthetics”)に登録し，美容皮膚状態の臨床前と臨床研究を行うことを目的とした。2022年1月、2022年8月、2022年12月、2023年8月、2024年3月、それぞれスイス、オランダ、フランス、ドイツ、日本に完全子会社を設立し、ヨーロッパと日本に予備業務を設立し、私たちの製品ラインを商業化します
著者らは完全に統合された商業段階生物技術会社であり、遺伝子薬物の発見、開発、製造と商業化に集中し、高度に満足されていない医療需要を持つ疾患を治療する。工学的単純ヘルペスウイルス−1(“HSV−1”)に基づく我々の特許遺伝子治療技術プラットフォームを用いて、治療用トランスジェニックを複数の臓器系に効率的に搬送することができる関連細胞のベクターを作成した。そして、細胞自身の機序は遺伝子組換えを転写し、翻訳して疾患を治療する。私たちのベクターは、医療専門家のオフィスまたは患者の自宅で非侵襲的または低侵襲的投与経路のための処方を提供することができる。我々の革新技術プラットフォームは2つの内部、商業規模の現行良好な製造規範(“CGMP”)製造施設によって支持を提供している
流動性
2024年6月30日現在、会社は累計1ドルの赤字を計上している253.3百万ドルです。私たちの運営収益力は、VYJUVEKの持続的な商業化と、他の候補製品の開発成功、承認、商業化に依存しています。経営陣は、その手元の現金、現金等価物、投資、VYJUVEKの売却による収入を通じて将来の運営に資金を提供しようとしており、株式売却、戦略パートナーとの手配、債務融資、または他の出所を通じて追加資本を求めることも可能である。会社が受け入れ可能な条項で追加資金を提供する保証はありません(もしあれば)。
同社は生物技術業界会社によく見られるリスクに直面しており、候補製品が臨床と臨床前研究で失敗すること、競争相手の候補製品の開発或いはその他の技術革新、肝心な者への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守及び候補製品の商業化の能力を含むがこれらに限定されない。同社は、VYJUVEKが世界的な規制機関の承認を得る前に、そのパイプラインをさらに進め、その商業化能力を拡大することで大きなコストが発生すると予想している。VYJUVEKは、6ヶ月以上水疱性栄養不良性表皮剥離症を有する患者の治療に使用されている米国食品医薬品局(FDA)が承認した編集可能な遺伝子療法であり、まれで深刻な単遺伝子疾患であり、皮膚や粘膜組織に影響を与える。同社は現金、現金等価物、約#ドルの短期投資だと考えています559.62024年6月30日までの600万ドルは、少なくとも本10-Q表四半期報告日から今後12ヶ月以内に、会社がその計画の運営に資金を提供するのに十分である。
2.    重要会計政策の概要
陳述の基礎
付附の中期簡明総合財務諸表は米国公認会計原則(“公認会計原則”)に従って作成された。経営陣は、すべての調整は中期簡明総合財務諸表に反映されており、このような調整には、当社の中期財務状況および経営業績を公平に報告するために必要なすべての正常な経常的な調整が含まれていると考えている。すべての会社間の残高と取引はすでに合併中に販売されている
ある前期の金額は今期の新聞に合うように再分類された.再分類された金額は、会社が以前に報告した財務状況や経営結果に影響を与えない。
一時期間の業務結果は，必ずしも通年の業務結果を示すとは限らない.これらの監査されていない中期簡明総合財務諸表は、企業が2023年12月31日までの財政年度のForm 10−K(“2023年10−K”)に含まれる会社が監査した総合財務諸表およびその付記と共に読まれ、この報告書は、2024年2月26日に米国証券取引委員会(“Sequoia Capital”)に提出される。
7

予算の使用
公認会計原則に基づいて簡明総合財務諸表を作成する時、管理層は簡明総合財務諸表及び付記した金額に影響する推定と仮定をしなければならない。実際の結果はこのような推定とは大きく異なるかもしれない。経営陣は，これらの財務諸表を作成する際に用いられる見積りや仮定を作成する際に多くの要因を考慮している。経営陣はこの過程で重要な判断をしなければならない。また，他の要因は，予想される業務や運営変化，見積り作成に使用される仮説に関する感度やボラティリティ，歴史的傾向が将来の傾向を代表するかどうかを含めて推定に影響を与える可能性がある.推定過程は通常、最終的な将来の結果に対して一連の潜在的な合理的な推定を生じる可能性があり、管理層はその合理的な推定範囲内の額を選択しなければならない。将来の実際の結果が会社の見積もりと異なれば、会社はこれらの違いを知っている時間帯にこれらの見積もりを調整する。推定は、収入確認に関連する可変対価格、株式ベースの報酬支出、課税支出、金融商品の公正価値、および繰延所得税計算に含まれる推定支出を含む分野で使用される。
信用リスクと表外リスク集中
会社を信用リスクに直面させる金融商品には、主に現金と現金等価物、短期投資、長期投資、売掛金純額が含まれる。当社は良質な金融機関と現金および現金等価物残高を保持しているため，当社は同社などの基金の信用リスクが最も低いと信じている。当社は簡明総合貸借対照表に記録されている金額が保証限度額を超えた場合、金融機関の違約が発生した場合、当社は信用リスクを負担します。当社はこのような口座でいかなる信用損失を経験していないし、そのような資金に重大な信用リスクがあるとも信じていません。
2024年6月30日現在、会社の売掛金は、主に米国でVYJUVEKを代表する取引相手から来ている。2024年6月30日現在、当該取引相手の信用状況は良好とされているため、信用損失準備金は記録されていない。指定患者の販売による売掛金については、当社は取引相手ごとの信用を定期的に評価しています。2024年6月30日現在、これらの取引相手のため、信用損失に何の備えも必要とは考えられない。
2024年6月30日までの6ヶ月間、当社の取引相手は主に当社を代表して米国で1人の顧客にVYJUVEKを流通させています。2023年6月30日までの6ヶ月間、製品収入は何も記録されていない。
当社には表外損失のリスクのある金融商品はありません。
重要会計政策の概要
2023年10-k連結財務諸表付記2を参照してください。2024年6月30日までの6ヶ月間、会社の重大な会計政策に大きな変化はなかった。
最近の会計公告
2024年6月30日までの6ヶ月間、当社の簡明総合財務諸表に重大な影響を与えると予想される会計声明は発表または採択されていません。
2023年12月、財務会計基準委員会(FASB)は、会計基準更新(ASU)2023-09“所得税(主題740)：所得税開示の改善”を発表した。本ガイドラインは、所得税開示の透明性および有用性を向上させ、特に米国および外国司法管轄区で支払われる税率調整および所得税に関する情報を包括的な所得税情報を提供することを目的としている。この新しい基準は2024年12月15日以降の会計年度に施行され、遡及適用を選択することができる。事前養子縁組も許可されている。現在、同社はこの指導がその総合財務諸表開示に及ぼす潜在的な影響を評価している。
3.    収入確認
FDAが2023年5月19日に承認した後、同社は全米でVYJUVEKの商業マーケティングと販売を開始し、2023年第3四半期に収入の確認を開始した。
次の表は、2024年6月30日までの6ヶ月間の手当と割引の変化をまとめています
(単位：千)
リベート
タイムリーに支払う
その他の課税項目
総額
2023年12月31日現在の残高
$5,977 $858 $279 $7,114 
規定
18,132 4,008 521 22,661 
支払·貸方
(1,788)(1,656)(165)(3,609)
2024年6月30日までの残高
$22,321 $3,210 $635 $26,166 
8

リベートは簡明総合貸借対照表の課税リベート及びその他の長期負債に計上される。他の長期負債は#ドルを含む588何千もの長期がリベートされるべきだ。その他の計上すべき項目は簡明総合貸借対照表の課税費用及びその他の流動負債に計上される。即時支払は売掛金の引当とし、純額は簡明総合貸借対照表に計上する。リベート、即時支払い、その他の計上すべき項目の準備金は、製品収入減少額、簡明総合経営報告書と全面収益(損失)の純額に計上される。
4.    普通株主の1株当たり純収益(赤字)
普通株株主が1株当たりの基本純収入(損失)を占めるべき計算方法は、普通株株主は純収益(損失)を当期に発行された加重平均株で割るべきであり、普通株等価物は考慮しない。普通株株主が1株当たり純利益(損失)を占めるべき計算方法は、純収益(損失)を当期に発行された普通株と普通株等価物で割った加重平均である。普通株等価物には、(1)株式オプションの行使と、(2)制限株式奨励、制限株式単位、および業績に基づく制限株式単位(総称して“制限株”と呼ぶ)が付与されたときに発行可能な普通株が含まれる。
2024年6月30日まで、2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月は、それぞれ(1)215千和さん3.2株式オプション形式で発行される百万株普通株等価物と(2)2千和さん441，000株の未帰属制限株は、その影響が逆希釈されるため、普通株1株当たり希釈後の純収益(損失)の計算から除外される。
2024年、2024年、2023年6月30日までの6ヶ月間、それぞれ(1)169千和さん3.2株式オプション形式で発行される百万株普通株等価物と(2)1千和さん441，000株の未帰属制限株は、その影響が逆希釈されるため、普通株1株当たり希釈後の純収益(損失)の計算から除外される。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間6 月 30 日までの半年
(単位は千、1株当たりのデータは除く)
2024202320242023
分子： 
純収益(赤字)$15,568 $(33,210)$16,501 $(78,507)
分母：
加重平均基本普通株式
28,598 26,657 28,446 26,187 
ストック · オプション · 未投資制限株式の希釈効果1,039 — 1,058 — 
加重平均希薄普通株式29,637 26,657 29,504 26,187 
普通株式当り純利益 （ 損失 ） ベース
$0.54 $(1.25)$0.58 $(3.00)
普通株式当り純利益 （ 損益 ） 希釈
$0.53 $(1.25)$0.56 $(3.00)
9

5.    公正価値ツール
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日時点における当社の現金、現金等価物および販売可能有価証券を重要な投資カテゴリー別に示しています。
 2024年6月30日
(単位：千)
原価を償却する毛収入
未実現
収益.収益
毛収入
未実現
(損をする)
集計フェア
価値がある		現金と現金
等価物
短期.短期
販売可能
証券(1)
長期の
販売可能
証券(2)
レベル1：       
現金 · 現金同等物$345,786 $— $— $345,786 $345,786 $— $— 
小計345,786 — — 345,786 345,786 — — 
第2レベル：
商業手形37,193 3 (13)37,183 — 37,183 — 
社債96,553 38 (131)96,460 — 62,778 33,682 
アメリカ政府機関証券149,722 28 (275)149,475 — 113,865 35,610 
小計283,468 69 (419)283,118 — 213,826 69,292 
総額$629,254 $69 $(419)$628,904 $345,786 $213,826 $69,292 
(1)当社の短期有価証券は、 1年もっと少ないかもしれません
(2)当社の長期市場有価証券は、 1つはそして 2年．.
 2023年12月31日
(単位：千)
原価を償却する毛収入
未実現
収益.収益
毛収入
未実現
(損をする)
集計フェア
価値がある		現金と現金
等価物
短期.短期
販売可能
証券(1)
長期の
販売可能
証券(2)
レベル1：       
現金 · 現金同等物$358,328 $— $— $358,328 $358,328 $— $— 
小計358,328 — — 358,328 358,328 — — 
第2レベル：
商業手形17,124 5 (1)17,128 — 17,128 — 
社債111,824 407 (27)112,204 — 70,996 41,208 
アメリカ政府機関証券106,079 423 (30)106,472 — 85,726 20,746 
小計235,027 835 (58)235,804 — 173,850 61,954 
総額$593,355 $835 $(58)$594,132 $358,328 $173,850 $61,954 
(1)当社の短期有価証券は、 1年もっと少ないかもしれません
(2)当社の長期市場有価証券は、 1つはそして 2年．.
6.    貸借対照表の構成要素
在庫品
在庫には以下の内容が含まれている
(単位：千)
六月三十日
2024		十二月三十一日
2023
原料$5,507 $3,154 
製品の中で5,035 3,204 
完成品1,637 627 
在庫品$12,179 $6,985 
10

財産と設備、純額
財産と設備、純額は：
(単位：千)
六月三十日
2024		十二月三十一日
2023
建築と建築の改善$111,407 $111,180 
賃借権改善25,637 25,068 
製造設備26,530 24,905 
建設中の工事
6,020 7,291 
実験室装置3,066 2,339 
コンピュータ装置及びソフトウェア1,932 1,614 
家具と固定装置1,645 1,632 
総資産と設備176,237 174,029 
減価償却累計(17,429)(12,827)
財産と設備、純額$158,808 $161,202 
減価償却費用は$1.8百万ドルとドル1.22024年と2023年6月30日までの3ヶ月はそれぞれ100万ドルと3.3百万ドルとドル2.32024年6月30日と2023年6月30日までの6カ月はそれぞれ100万ドル。在庫に計上された減価償却費用は$5591，000ドル722024年と2023年6月30日までの3ヶ月はそれぞれ千ドルと1.4百万ドルとドル722024年、2024年、2023年6月30日までの6カ月はそれぞれ1000ドル。
2023年3月、会社はその第2の商業規模のCGMP施設ASTRAの永久占有許可証を取得し、会社がビルの一部の使用を開始することを許可した。したがって、2023年および2024年上半期に資産を鑑定することに伴い、ASTRAに関連する大多数の資産は、建設中の工事から賃貸改善、製造設備、建物および建物の改善、家具および固定装置またはコンピュータ設備およびソフトウェアに変更され、資産が準備されていることが決定されたので、予想される使用に供することができる。一部の設備はまだ不合格であるため、会社は資格鑑定が完了し、予想される用途に投入する準備ができるまで、建設中の工事内の余剰資産を保有し続ける。ASTRAに関する残りの支払いは#ドルと推定されます8.02024年6月30日現在、利益は1百万ドルであり、簡明総合貸借対照表の売掛金、売掛金、その他の流動負債に計上されている。
費用とその他の流動負債を計算しなければならない
2024年6月30日と2023年12月31日まで、計算すべき費用およびその他の流動負債には、以下が含まれている
(単位：千)
六月三十日
2024		十二月三十一日
2023
未払いの訴訟和解$25,000 $— 
給与と福祉を計算すべきである5,321 8,778 
建設中の工事を計画する
5,148 5,182 
その他流動負債2,500 1,876 
専門費用を計算する2,096 1,810 
臨床前費用と臨床費用を計算しなければならない1,512 1,248 
在庫を計算すべきである
1,046 334 
課税税
709 2,283 
総額$43,332 $21,511 
7.    引受金とその他の事項
契約製造組織及び契約研究組織と締結された協定
会社は正常な業務過程中に契約研究機構(“CRO”)、契約製造機構(“CMO”)とその他の第三者と臨床前研究、臨床試験及びテストと製造サービスについて各種の合意を締結した。CMOSとのプロトコルは，VYJUVEK最終薬物製品の一部として内部製担体と混合した我々の無菌ゲルの製造に関するものである。第三者とのプロトコルはまた、コンサルティング活動、臨床試験プロトコル、私たちの臨床段階、商業前および商業段階の製品および/または貯蔵、包装およびラベルの試験を研究および開発することを含むことができる。その中のいくつかの契約によると、同社は記念碑的な支払いを義務化している。会社は毎月の支払いを担当しているかもしれません
11

任意の契約期間内にプロジェクト管理サービスのサービス料。2024年6月30日現在、これらの合意に基づき、残りの約束は約#ドルと推定されている1.0百万ドルです。これらの合意によると、会社は研究と開発費#ドルを発生しています1.0百万ドルとドル2.52024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月は百万ドルと1.1百万ドルとドル3.12023年6月30日までの3カ月と6カ月は100万ドル。
法律訴訟
2020年5月、PeriphaGen，Inc.(“PeriphaGen”)は米国ペンシルベニア州西区地域裁判所に訴訟を起こし、同社の契約違反と商業機密の流用を告発した。2022年4月27日、会社はPeriphaGenと最終和解合意に達し、会社はPeriphaGenに#ドルを前払いした25.02022年4月28日、(I)PeriphaGenとの訴訟におけるすべてのクレームの解放、(Ii)PeriphaGenの特定の資産の買収、および(Iii)PeriphaGenに皮膚疾患適用許可証を付与するための使用。和解協定によると、2023年6月15日、会社はPeriphaGenに#ドルを追加的に支払った12.5FDAがVYJUVEKを承認した後。和解協議は会社に支払いを要求した三つ追加$12.53億ドルまたはマイルストーンの支払い100.0累計売上高は2000万ドル200.0累計売上高は2000万ドル300.0累計売上高は2.5億ドル。
2024年5月29日、双方は累積売上高の定義を明確にし、ドルを修正するための最終和解協定の改正案(“修正案”)を締結した12.51億ドルかマイルストーンの支払い100.0累計売上高は2.5億ドル。和解協議の定義及び改正案の明確化によると、累積売上高とは、会社及びその関連会社及び被許可者が会社製品を販売する累計収入総額をいう。修正案はドルの時間を修正した12.51億ドルかマイルストーンの支払い100.0累計売上高は2000万ドル6.25会社でForm 10-Q四半期報告書を提出して100万ドルを支払わなければなりません100.02000万ドルの累計売上高、残りのドル6.25財政年度終了後120日以内に支払わなければなりません。当該財政年度には、最初のドル6.251000万ドルが支払われた。和解協定には他の修正はなく、#ドルに達した時にトリガされたり、支払いがあったりする200.0累計売上高は2000万ドル300.0会社(S)が年次報告書(S)をForm 10−kで報告した後，累積売上高は依然として$を支払う必要がある200.0累計売上高は2000万ドル300.0累計売上高は2.5億ドル。すべてのマイルストーンが達成された場合、紛争解決、特定の資産の買収、PeriphaGenからライセンスが付与された総対価格は$となります75.01000万ドルのうち1000万ドルは37.51億8千万ドルを支払いました
会社が記録した訴訟和解費用は#ドルです12.51000万ドルと300万ドルです25.02024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月はそれぞれ400万ドルとゼロそして$12.5和解協議と改訂によると、2023年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月の簡明総合経営報告書および全面収益(損失)はそれぞれ1，000，000元である。2024年6月30日までの3ヶ月間の累計売上高は100.01000万ドルです。したがって，本四半期報告書Form 10-Qを提出した後，会社は$を稼ぐことになる6.251000万マイルストーンの支払いは、2024年第1四半期に全額計上されなければならない。また、2024年6月30日までの3ヶ月以内に、米国会計基準450号“または有事”に基づいて、会社が達成することが決定された200.0累計売上高は2.5億ドルに達する可能性があり、記録された訴訟和解費用は$12.5マイルストーン支払いに関する100万ドルは、#ドルの10-k表年次報告書を提出した後に支払います200.0累計売上高は2.5億ドル。会社がこれまでに記録した訴訟和解費用は#ドルだった12.5FDAがb−VECを承認した後，2023年6月30日までの6カ月で1.6億ドルであった。2024年6月30日現在、会社はまだ残っているか、またはマイルストーンの支払い記録に計上していません$12.5 百万は $関連300.0累計売上高は2.5億ドル。
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8.    リース事業
2024 年 6 月 30 日現在、 12 ヶ月を超えるリース期間における当社の営業リースにおける将来の最低債務は以下のとおりです。
(単位：千)
運営中です
リース事業
2024 年 （ 残り 6 ヶ月 ）$772 
20251,277 
20261,277 
20271,300 
20281,325 
その後9,437 
将来最低経営賃貸支払い15,388 
差し引く：利息(7,701)
賃貸負債現在価値$7,687 
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在、当社のオペレーションリースの加重平均残借期間は、 12.2年和12.3営業賃貸借の加重平均割引率は、 9.52024 年 6 月 30 日と 2023 年 12 月 31 日時点の% 。
当社のリース費用の構成要素は以下の通りです。

6 月 30 日までの 3 ヶ月間6 月 30 日までの半年
(単位：千)
2024202320242023
レンタル料：
レンタル費用を経営する$346 $440 $645 $902 
可変レンタル費用51 29 91 88 
レンタル総費用$397 $469 $736 $990 
9.    大文字である
ATM機計画
当社は2023年5月8日にCowen and Company，LLC(“Cowen”)と市場持分発売計画(“ATM計画”)について販売合意を締結し，この計画により，当社は随時Cowen代理および/または依頼者を通して普通株の株式を発行·販売することができ，額面は$である0.000011株(“普通株”)で、総発行価格は最高$に達する150.02000万株(“配給株”)。
配給株式は、当社が2023年4月6日に米国証券取引委員会に提出したS-3表の有効棚上げ登録書と、2023年5月8日に米国証券取引委員会に提出された配給株式に関する目論見補充書類に基づいて行われる。2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間で違います。普通株はATM計画に基づいて発行され、結果は$です150.0現金自動支払機計画によると発行できる資金は100万ドルです。
2023年指向性増発
2023年5月22日と2023年5月23日、会社が販売1,720,100そして 9,629それぞれ私募方式である機関投資家に普通株を配給し，価格は$とする92.501株当たり純収益の合計は$である160.01000万ドルです。また、当社は投資家と登録権利協定(“登録権利協定”)を締結し、当社は登録権利協定日から60日以内に米国証券取引委員会に登録声明を提出し、私募で発行された普通株式の転売を登録しなければならないと規定している。2023年7月18日、会社は米国証券取引委員会にS-3 ASR表転売登録書を届出し、届出後に発効する。
10.    株に基づく報酬
2017年、会社は従業員、ある非従業員顧問、取締役に株式奨励を支給する2017年初の株式公開計画(“計画”)を採択した。最初、会社は保留しました900この計画により1，000株を発行し，インセンティブ株式オプションに初期昇華する900万株です。年度ベースでは，この計画により発行可能な株式数が増加したことに相当する4 人前年の最終日までの流通株総数のパーセンテージ。奨励的株式オプションの昇華は増収の影響を受けない。同社は従来、従業員に株式オプションと制限株式奨励(RSA)を付与してきた。2023年2月会社は
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ある従業員に限定株式単位(“RSU”)と業績に基づく制限株式単位(“PSU”、および一般に総称して“制限株式単位”と呼ばれるRSU)の発行を開始する。
この計画によると、残りの付与可能な株式は2.42024年6月30日現在、1億2千万ドル。
株式オプション
次の表は、会社の2024年6月30日までの6ヶ月間の株式オプション活動をまとめています
未償還株式オプション
加重平均行権値
加重平均残存契約寿命(単位：年)
内在的価値を集める(1)
(単位：万人)
2023年12月31日現在の未返済金
2,606,592 $66.39 7.9$150,405 
授与する227,182 $160.67 
鍛えられた(441,027)$60.33 
キャンセルまたは没収(321,134)$68.85 
2024 年 6 月 30 日現在未払い
2,071,613 $77.65 7.7$219,580 
2024 年 6 月 30 日現在行使可能
818,577 $62.85 6.9$98,872 
(1)総本質価値は、 2023 年 12 月 31 日および 2024 年 6 月 30 日の当社普通株式の終株価と、発行済イン · ザ · マネー · オプションの行使価格との差額を表します。
以下の表は、 2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の当社のストックオプション活動の概要です。
未償還株式オプション
加重平均行権値
加重平均残存契約寿命(単位：年)
内在的価値を集める(1)
(単位：万人)
2022年12月31日現在の未返済金
3,582,181 $61.15 8.7$64,880 
授与する389,280 $88.74 
鍛えられた(490,995)$56.41 
キャンセルまたは没収(250,800)$63.14 
2023 年 6 月 30 日現在未払い
3,229,666 $65.04 8.4$169,121 
2023 年 6 月 30 日現在行使可能
778,737 $55.83 7.5$47,952 
(1)総本質価値は、 2022 年 12 月 31 日および 2023 年 6 月 30 日の当社普通株式の終株価と、発行済イン · ザ · マネー · オプションの行使価格との差額を表します。
行使されたストックオプションの本質的価値 （ 公正市場価値が行使価格を上回る額 ） の総額は、 $でした。19.81000万ドルと300万ドルです26.72024年と2023年6月30日までの3ヶ月でそれぞれ100万ドルと44.3百万ドルとドル27.92024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間の 100 万ドル。
従業員、非従業員および取締役に付与されたオプションの 1 株あたりの加重平均付与日公正価値は $でした。112.05そして$72.952024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間に、 $109.18そして$61.062024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間です
1元ある63.6 従業員、非従業員、および取締役のオプションに関連する未認識株式報酬費用の 100 万ドルは、加重平均期間にわたって認識される見込みです。 2.52024 年 6 月 30 日現在。
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制限株式賞
以下の表は、当社の RSA 活動の概要です。
6 月 30 日までの半年
20242023
株式数
加重平均付与日公正価値
株式数
加重平均付与日公正価値
非投資 RSAs 、期間の開始
44,400 $78.89 66,600 $78.89 
授与する— — 
既得(14,523)$78.89 (12,649)$78.89 
税金に降伏(7,677)$78.89 (9,551)$78.89 
非投資 RSA 、期末
22,200 $78.89 44,400 $78.89 
1元ある1.2従業員の RSA に関連した未認識株式報酬費用の 100 万ドルは、加重平均期間にわたって認識されると予想される。 82024 年 6 月 30 日現在。
限定株単位
以下の表は、当社の RSU の活動をまとめたものです。
6 月 30 日までの半年
20242023
株式数
加重平均付与日公正価値
株式数
加重平均付与日公正価値
非vested RSU 、期間の開始
160,900 $81.91 — 
授与する224,890 $159.59 186,900 $81.91 
既得(40,075)$81.91 — 
没収される
(29,314)$103.31 (14,200)$81.91 
未投資 RSU 、期末
316,401 $135.14 172,700 $81.91 
1元ある39.0従業員の RSU 報酬に関連した未認識株式報酬費用の 100 万ドルは、加重平均期間にわたって認識される予定です。 3.52024 年 6 月 30 日現在。
業績に基づく限定株式単位
以下の表に同社のPSU活動をまとめた
6 月 30 日までの半年
20242023
株式数
加重平均付与日公正価値
株式数
加重平均付与日公正価値
未帰属PSU，期初
50,000 $81.91 — 
授与する112,500 $159.47 60,000 $81.91 
既得(25,000)$81.91 — 
PSUに帰属せず、期末
137,500 $145.37 60,000 $81.91 
PSUは比例でカバーできます二つ持続サービスから帰属日まで及び当社の取締役会報酬委員会が定めた特定の監督管理及び商業表現基準に基づいて計算する。業績基準はPSU賞が授与された年の年末までに完成する。2024年6月30日現在、当社は100新たに付与されたPSUの%には資格が付与されます
1元ある16.3未確認株による報酬支出は，従業員のPPSU奨励に関連しており，加重平均期間中に確認される予定である1.62024 年 6 月 30 日現在。
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株式に基づく報酬費用，純額
会社は2024年と2023年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の簡明総合経営報告書と全面収益(損失)に株式オプション、RSA、RSU、PSUに関する株式報酬支出純額を以下のように記録した
6 月 30 日までの 3 ヶ月間6 月 30 日までの半年
(単位：千)
2024202320242023
研究 · 開発
$2,772 $2,863 $4,640 $5,359 
販売、一般、行政
10,384 8,469 17,815 16,409 
株に基づく報酬総額$13,156 $11,332 $22,455 $21,768 
FDAが2023年5月19日にVYJUVEKを承認した後、同社はVYJUVEK製造作業に関する人工コスト配分に関する株式ベースの報酬資本化を開始した。その会社は株ベースの報酬を$に資本化した6251，000ドル1132024年と2023年6月30日までの3ヶ月はそれぞれ1000ドルと1.3百万ドルとドル1122024年と2023年6月30日までの6カ月間、それぞれ1000ドルを在庫に計上した。
歴史的には、同社はまた、私たちの製造施設建設に関連する株式ベースの報酬を部分的に資本化している。会社は株式報酬を資本化するゼロ2024年、2024年、2023年6月30日までの3ヶ月、およびゼロそして$1622024年と2023年6月30日までの6カ月間、それぞれ不動産と設備純額を計上した。
11.    所得税
同社は#ドルの所得税準備金を記録した4772024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月は1000ドルです。中期計の税額計上は、推定された年間有効税率に基づいて計算され、個別項目を調整して計算される。年間税率に何か変動があると推定される場合、当社は変動を知っている期間内に所得税の計上を累積調整します。当社は2023年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月について所得税を計上する準備はありません。個別項目を考慮した後、当社は期間ごとに十分な税額損失が生じているからです。同社は今年度、繰延税項目の純資産に対して全額評価準備金を維持する予定だ。
12.    後続事件
同社は、資産負債表の日後、財務諸表の発行前に発生したイベントまたは取引を評価して、確認または開示が必要な事項を決定する。当社の結論は、簡明総合財務諸表で確認または開示する必要がある後続事件は発生していないということである。
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第二項：経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下、我々の財務状況と経営業績の検討と分析は、本四半期報告第I部分第1項に含まれる監査されていない簡明な総合財務諸表及び関連付記とともに読み、2024年2月26日までに米国証券取引委員会に提出された10-K年報の監査済み財務諸表及び関連付記とともに読む。
前向き陳述に関する特別説明
このForm 10-Q四半期報告書には、“1933年証券法”(改正された)第27 A条または“証券法”および“1934年証券取引法”(改正された)第21 E条または“取引法”が指す“前向き陳述”が含まれている。前向き表現は、すべての非歴史的事実の表現を含み、“予想”、“信じ”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“求める”、“すべき”、“目標”、“そうなる”または同様の表現、およびこれらの用語の否定によって識別することができる。これらの陳述は未来の事件或いは私たちの未来の経営或いは財務表現と関係があり、既知と未知のリスク、不確定要素とその他の要素に関連し、私たちの実際の結果、表現或いは成果は前向き陳述と明示或いは暗示の任意の未来の結果、表現或いは成果とは大きく異なることを招く可能性がある。これらに限定されない要素もあります
•VYJUVEKのビジネス成功® (Beremagene geperpaec-svdt), 米国食品医薬品局(FDA)が承認した製品は、6ヶ月以上栄養不良性水疱性表皮剥離症(DEB)を有する患者の治療に使用されている
•著者らの候補製品の研究開発活動、臨床前研究と臨床試験の開始、時間、コスト、進捗と結果
•FDAおよび他の規制機関が私たちの候補製品に対する最終承認の時間を含む、届出および承認の時間、範囲、または結果を監督する
•FDAや他の規制機関のいくつかの加速または孤立した薬物指定を得ることができます
•VYJUVEKと私たちの候補製品の潜在的な市場機会の推定を変更します
•私たちの候補製品の研究開発計画に関するコストが増加しています
•私たちの販売一般行政費用を増加させ
•私たちの候補製品の開発と商業化に成功する能力に関するリスクは
•私たちは新製品候補を識別する能力
•私たちは重要な人を識別し、採用し、維持する能力
•私たちのマーケティングと製造能力と戦略に関連するリスク
•私たちはビジネス、候補製品、技術に対するビジネスモデルと戦略計画
•私たちの候補製品と遺伝子療法の市場受容度と臨床的実用性の速度と程度
•私たちの競争地位と競争療法の成功は
•知的財産権の地位と私たちの知的財産権を保護し実行する能力
•私たちは協力する能力を確立し維持しています
•私たちの財務業績と費用、将来の収入、資本需要、追加融資需要の推定、そして私たちの資本調達能力
•私たちは私たちに提起される可能性のある訴訟、知的財産権、または他のクレームを回避または解決することができます
•最近のインフレと金利の上昇を含む世界経済状況
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•法律法規の変化の影響
前向き声明は、Form 10-Qに関する第2部の報告書の第1 A項、および米国証券取引委員会に時々提出された他の文書に記載されているリスク、不確実性、および仮定を含む、多くのリスク、不確実性、および仮定の影響を受ける。また、私たちは競争が非常に激しく、変化が迅速な環境で運営されており、新たなリスクが時々発生している。私たちの経営陣はすべてのリスクを予測することはできませんし、すべての要素が私たちの業務に与える影響を評価することもできません。あるいは任意の要素や要素の組み合わせは、実際の結果が私たちが行う可能性のある任意の前向きな陳述に含まれる結果と大きく異なる程度をもたらす可能性があります。これらのリスク、不確定性と仮定を考慮して、本四半期報告10-Q表で議論された展望性イベントと状況は発生しない可能性があり、実際の結果は前向き表現中の予想或いは示唆の結果と大きく異なる可能性がある。このような不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。あなたはこの四半期報告書を完全に読んで、私たちの未来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく違うかもしれないことを理解しなければならない。
前向きな陳述は、本四半期報告の日までの私たちの経営陣の信念と仮定のみを代表します。法的に別の要求がない限り、私たちは、後続のイベント、開発、または他の理由で、これらの前向きな陳述を公開的に更新する義務がありません。または、実際の結果を更新することは、将来新しい情報があっても、これらの前向きな陳述において予期される結果と大きく異なる理由である可能性があります。
本10-Q表では、文意が別に言及されている以外に、“クリステル”、“当社”、“私たち”、“私たち”または同様の用語に言及されているすべての名称は、クリステル生物科学技術会社およびその合併子会社を指す。本稿のプロファイルにおけるWebリンクは便宜上提供されるのみであり，参照サイトへのアクティブハイパーリンクではない.参照されたウェブサイト上のいずれのコンテンツも、参照によって本Form 10-Q四半期報告に組み込まれてはならない。
概要
著者らは完全に統合された商業段階生物技術会社であり、遺伝子薬物の発見、開発、製造と商業化に集中し、高度に満足されていない医療需要を持つ疾患を治療する。工学的単純ヘルペスウイルス−1(“HSV−1”)に基づく我々の特許遺伝子治療技術プラットフォームを用いて、治療用トランスジェニックを複数の臓器系に効率的に搬送することができる関連細胞のベクターを作成した。そして、細胞自身の機序は遺伝子組換えを転写し、翻訳して疾患を治療する。私たちのベクターは、医療専門家のオフィスまたは患者の自宅で非侵襲的または低侵襲的投与経路のための処方を提供することができる。我々の革新技術プラットフォームは2つの内部、商業規模の現行良好な製造規範(“CGMP”)製造施設によって支持を提供している
FDAが承認したビジネス製品は
VYJUVEK(beremagene gepaec-svdt，あるいはb-VEC；アメリカ以外ではb-VECと呼ぶ)
FDAは2023年5月19日にVYJUVEKを承認し、Debを6ヶ月以上有する患者の治療に使用された史上初の修復可能な遺伝子療法であり、Debはまれで深刻な単遺伝子疾患であり、皮膚と粘膜組織に影響を与え、COL 7 A 1それは.VYJUVEKは、2つのコピーを伝達するための新しいキャリアを含む編集可能な局所ゲルであるCOL 7 A 1COL 7タンパク質を産生するために患者の皮膚細胞に遺伝子組み換えする。VYJUVEKはFDAによって承認された第1種であり、劣性および優性を含むDEBを治療する唯一の矯正薬であり、医療専門家(“HCP”)によって臨床環境または家庭で使用することができる。私たちはVYJUVEKと世界中のすべての候補パイプを独占的に開発、製造、商業化する権利を持っている。
私たちは2023年第2四半期にアメリカでVYJUVEKを発売した。2024年6月30日までの3ヶ月間のVYJUVEK製品の純収入は7，030ドル万で、2023年8月の発売以来の累計純製品収入は16620ドル万だった。
2024年6月30日までの3カ月間の毛利率は91%だった。私たちは毛金利を製品収入と定義し、販売商品コストを純減算し、製品収入純額のパーセンテージで表す。
発売以来，VYJUVEKの参入と精算の確保に着実に進展しており，2024年7月現在，商業·医療補助計画でカバーされている97%の生命が積極的な参入決定を実現している。
2024年7月現在、米国で400件以上のVYJUVEKの精算承認を得ている。
VYJUVEK治療の開始と継続のシームレスな体験を求めた。導入以来，インフラが整備されており，患者は自宅でHCPで治療を受けることができ，診療所や病院への定期的な需要が減少している。水晶石がつながっているＴＭ我々の米国内患者サービスコールセンターはFDA承認以来活発に活動しており，VYJUVEkへのアクセスに興味のある患者，介護者，HCPを支援している。私たちはまた私たちのDecodeDEb計画を通じて無料の遺伝子テストを提供し続けている。発売以来2024年第2四半期まで，VYJUVEK服用中に週1回治療のコンプライアンスは90%と高いレベルを維持していた。
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欧州と日本は、これらの地域で計画されている直接商業発射を支援するための準備とインフラ整備を行っている。2024年6月、Krystore Biotech日本社社長と社長。会社に入社し、日本で発売する準備をしています。
2023年10月、私たちはDebを治療するためのb-VECのマーケティング許可申請(MAA)を欧州医薬品局(EMA)に提出した。2023年11月、MAAは検証を通過し、現在人用薬品委員会の審査を受けているという通知を受けた。2024年2月、EMAはMAA審査過程の一部として、私たちの製造施設の検査を完了し、2024年5月にEMAが発行する良好な製造規範認証を取得した。私たちはEMAが2024年下半期に私たちのMAAについて決定すると予想している
2023年7月，日本医薬品·医療機器庁(PMDA)はb−VECのオープンタグ拡張(OLE)研究を本格的に受けた。日本のOLE研究の有効性部分は2024年4月に完成し、米国で行われた第3段階研究の結果とよく似ている。計5名の患者が選ばれ、そのうち1名がスケジュールの問題で8週間後に治療を中止した。B-VECは日本研究者群で耐性が良好であり、その安全性は以前の研究と一致し、研究を完成したすべての4名の患者は6ケ月以内に傷口完全閉鎖の主要な終点を実現した。2024年下半期に日本のPMDAに我々の日本新薬申請を提出する予定であり，PMDAは2025年に認可される可能性がある。
パイプのハイライトと最新の発展
呼吸性
KB 407は著者らの新型担体の吸入(霧化)製剤であり、2つの全長嚢性繊維化膜貫通伝導性調節因子(CFTR)遺伝子組換えを提供して嚢性繊維化(“CF”)を治療することを目的とし、これはCFTR蛋白の欠損或いは突然変異による深刻な稀な肺疾患である。2023年7月、我々は、潜在的遺伝子にかかわらず、噴霧器を介して投与されたKB 407をCF患者に評価する第1段階の多中心用量増加研究であるCOALL-1の第1の患者に用量を投与したことを発表した。2024年5月、私たちは第2陣のサンゴ-1の安全評価窓口を整理し、2024年下半期に第3陣も最後のグループを開始する予定だ。第1段階研究の詳細は、www.Clinicaltrials.gov上で見つけることができ、NCT識別子はNCT 05504837である。
著者らは2024年5月に開催されたアメリカ胸科学会2024国際会議で臨床前データを展示し、KB 407で完全に分化した患者の気道上皮細胞由来の先端気道外有機物質を形質導入し、全長と完全グリコシル化されたCFTRを産生した
KB 408は、2つのコピーを提供することを目的とした、我々の新しい担体の吸入(霧化)製剤であるSERPINA 1遺伝子組換え、正常なヒトα-1抗トリプシン蛋白をコードし、α-1抗トリプシン欠乏症(AATD)の治療に用いられ、これは深刻な稀な肺疾患である。2024年2月、私たちは最初の患者に蛇紋石-1を服用し、これは第1段階の開放ラベル単一用量の段階的増加研究であり、Pi*ZZまたはPi*ZNull遺伝子を有する成人AATD患者におけるKB 408の噴霧吸入の使用を評価した。2024年5月、第1の蛇行-1キューのセキュリティ評価ウィンドウが承認され、第2のキューの登録が行われている。我々はアルファ−1財団とその治療開発ネットワークと蛇行−1研究について密接に協力しており，2024年第4四半期にこの研究の中間データを発表しようとしている。第1段階研究の詳細については，www.Clinicaltrials.gov，NCT識別子：NCT 06049082を参照されたい。2024年5月に開催された米国胸科学会2024年国際会議では，蛇行−1の起動を支援するためのKB 408 INDイネーブル研究の概要を紹介した。
眼科.眼科
2023年4月、Deb眼合併症を有する患者を目薬として使用した臨床データを同情的に公表した。データは初めて視覚と眼科研究協会(ARVO)2023年年会で発表され、その後2024年2月に“新イングランド医学雑誌”に発表された。術後3ケ月に角膜は完全に癒合し、術後8ケ月の視力は手活動から20/25まで向上し、患者のb-VECに対する耐性は良好であった。
この思いやりのある使用の下での安全性と潜在的利益に関する早期の臨床的エビデンスに基づき、眼科用 b—VEC の潜在的な臨床開発経路について 2024 年第 1 四半期に FDA との議論を開始し、 2024 年 2 月には提案された単一アームについて FDA と連携しました。約 10 ～ 15 人の患者を対象としたオープンラベル試験で、 DEb 患者の 25% 以上に影響を及ぼすと考えられる眼睛合併症の治療のための b—VEC 滴眼剤の承認が可能になる。2024 年第 4 四半期に登録試験を開始する予定です。
2024年8月、著者らはDEB患者の角膜擦過傷の頻度と重症度のデータを前向きに収集し、登録研究に参加する資格がある可能性のある患者の摩耗期とする自然歴史研究を開始した。
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著者らは眼前部と眼後部疾患を治療するための多種の臨床前段階遺伝薬物候補薬物を積極的に評価しており、2024年5月に開催されたArvo 2024年にHSV-1に基づくクリステルの遺伝子送達プラットフォームの眼後部遺伝子送達における潜在力を強調した臨床前データを示した。
腫瘍学
KB 707は治療可能な免疫療法であり、ヒトインターロイキン2(IL-2)とインターロイキン12(IL-12)をコードする遺伝子を腫瘍微小環境に輸送し、全身免疫を介した腫瘍除去を促進することを目的としている。KB 707の2つの製剤が開発されており，1つは経皮注射用の溶液製剤であり，もう1つは肺投与のための吸入(霧化)製剤である。KB 707の2種類の製剤はすでにFDAの快速チャネルの称号を獲得し、2024年5月、KB 707はまたFDAが授与した骨肉腫治療の稀な小児科疾患の称号を獲得した。
2023年10月、Opal-1の最初の患者に投与したが、これは開放ラベル、多中心、単一治療、用量増加および拡張の第1段階研究であり、局所末期または転移性固形腫瘍患者の腫瘍内KB 707を評価し、これらの患者は再発または標準治療に無効であり、少なくとも1つの測定可能かつ注射可能な腫瘍は経皮投与経路を介して入ることができる。2024年5月、Opal-1研究の3回目で最後の用量逓増キューの安全性評価ウィンドウを除去しました。用量拡大行列を追加する作業が行われている。第1段階研究の詳細は、www.Clinicaltrials.gov上で見つけることができ、NCT識別子はNCT 05970497である。現在の学生募集速度によると、2024年第4四半期に中間データを発表する予定だ。
2024年4月、著者らは最初の患者に青晶石-1を服用し、これは開放ラベル、単一療法、用量増加と拡張の第一段階の研究であり、局部末期或いは転移性肺固形腫瘍を有する患者に対する吸入KB 707の治療効果を評価した。青晶石−1研究の第1回用量バージョンキューの安全性評価ウィンドウは2024年6月に除去され，第2次キューの登録が行われている。第1段階研究の詳細は、www.Clinicaltrials.gov上で見つけることができ、NCT識別子はNCT 06228326である。
2024年4月に開催された米国癌研究協会年次総会では，KB 707のマウス等価物を用いて同遺伝子マウスモデルで産生された臨床前治療効果データを示した。研究結果により、クリステル社のHSV-1に基づく遺伝子伝達プラットフォームを用いて腫瘍内でIL-12とIL-2を伝達し、局部と全身T細胞効果反応を増強し、以前報告した抗腫瘍活性と一致した
皮膚病学
KB 105は、2コピーの伝達を目的とした新規担体を含む局所ゲルであるTGM 1遺伝子組換えはヒト酵素トランスグルタミナーゼ-1(“TGM 1”)をコードして板層黄褐斑の治療に用いられ、これは1種の深刻な稀な皮膚病であり、最もよく見られる原因はTGM 1蛋白の欠損或いは突然変異である。KB 104は、2コピーの伝達を目的とした新規担体の局所ゲル製剤であるSpink 5遺伝子組換えによるNetherton症候群を治療し、SPINK 5蛋白欠損或いは突然変異による衰弱常染色体劣性皮膚病の一種である。著者らは2025年上半期にJADE-1の第二段階研究への参加を回復する予定であり、これはランダム、プラセボ対照の第1/2段階研究であり、KB 105の板層黄褐斑の治療効果を評価し、そしてKB 105の第二段階研究を開始した後に新薬(“IND”)の申請を提出し、そしてKB 104によるNetherton症候群患者の臨床試験を開始する予定である。JADE−1ステージ1/2研究の詳細は、www.Clinicaltrials.gov上で見つけることができ、NCT識別子はNCT 04047732である
美学
高度に満足されていない医療ニーズを有する疾患を有する患者の遺伝子薬物治療に専念するほか，我々のプラットフォームの能力を利用して，我々の完全子会社Jeune Aesthetics，Inc.(“Jeune”)を介して興味のあるタンパク質を美容医学背景下の皮膚細胞に輸送する。KB 301は、2つのコピーを伝達することを目的とした、我々の皮内注射用新規担体の溶液製剤であるCOL 3 A 1トランスジェニックは、III型コラーゲンを含む細胞外基質中のタンパク質レベルの低下または損傷による皮膚老化または損傷の兆候を解決する。2023年4月、Jeuneは、第1段階真珠-1コホート3臨床研究における最初の被験者を開始し、治療した。PEARL-1 Cohort 3研究は開放ラベル研究であり、異なる用量のKB 301が20名までの被験者の安静状態下で外眼対角線を改善する作用を評価することを目的としている。2024年1月、JeuneはPEARE-1 Cohort 4臨床研究を開始し、これは20人もの被験者の皮膚動態しわの改善におけるKB 301の作用を評価するための開放ラベル研究である。第3陣と第4陣は2024年4月にすべて採用され、Jeuneは2024年第3四半期にこの2つのロットの結果を発表する予定だ。この2つのキューが完了した後、JeuneはKB 301の第2段階研究を開始する予定である。第1段階研究の詳細は、www.Clinicaltrials.gov上で見つけることができ、NCT識別子はNCT 04540900である。Jeuneが臨床前に開発した異なる段階には他にもいくつかの美容薬候補製品がある。
財務概要
製品収入、純額
FDAが2023年5月にVYJUVEKを承認した後、全米で商業マーケティングと販売を開始し、2023年第3四半期に収入の確認を開始した。多くの理由で、私たちの将来の収入は、このような販売の不確定な時間と金額を含む各四半期間で変動するだろう。
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VYJUVEKを限られた数の専門薬局サプライヤー(“SP”)に販売することを契約しており，これらのサプライヤーは薬物を混合し，医療専門家が患者の自宅で患者に管理し，専門流通業者(“SD”)を介して病院や外来診療所に販売し，患者は医療専門家のオフィスで患者に投与する。VYJUVEK販売収入の取引価格には、契約で提供されている割引、返品、共同支払い援助、返金が含まれている可変対価格推定が含まれていることを確認しました。詳細については、本テーブル10-Qに含まれる簡明総合財務諸表付記3および2023 10-k総合財務諸表付記2を参照してください
販売原価
販売コストにはVYJUVEK製造に関する直接·間接コストが含まれる。これらのコストには、製造コスト、人員コスト(在庫ベースの給与を含む)、施設コスト、および他の間接管理コストが含まれる。貨物販売コストには、いくつかの製造サービスおよび在庫調整費用に関連する期間コストも含まれる可能性がある。
2023年5月にFDA承認を得る前に、VYJUVEK製造に関するコストが研究開発費に計上されている。
研究と開発費
研究開発費には主に臨床前と臨床候補の推進によるコストが含まれています
•私たちの臨床前活動を展開する契約製造組織、契約研究組織、コンサルタント、その他のサプライヤーとの合意に基づいて発生する費用
•臨床試験材料や実験室用品を取得し、開発し、製造するコスト
•施設費用、減価償却、およびその他の費用、施設および他の用品のレンタル料および修理の直接費用が含まれている
•賃金関連費用には、株式ベースの報酬費用が含まれている。
我々は内部研究開発コストを発生した金額に基づいて運営費用に計上している。著者らはサプライヤーが提供した特定の任務を達成する進度の評価に基づいて、研究開発活動に第三者コスト、例えば臨床前と臨床材料の製造、充填/完成品と安定性テストを支出した。
私たちは引き続き臨床前と臨床材料を生産し、私たちの候補製品の臨床試験を管理し、監督部門の承認を求め、そして私たちが製品の組み合わせを拡大するにつれて、私たちの研究開発費は増加すると予想される。短期的には、KB 407、KB 408、腫瘍内KB 707、およびKB 707吸入の第1段階試験を継続し、第1段階1/2臨床試験でKB 105の使用を再開し、第1段階、第3および第4段階研究を完了し、KB 301の第2段階試験を開始し、眼科b−VECの開放ラベル研究を評価し、他の候補製品に臨床前費用を発生させるため、研究開発費が増加することが予想される。製品開発に関連する多くのリスクと不確実性のため、臨床試験の持続時間、コストと時間を確定できないため、臨床試験を完成する実際のコストは予想コストを超える可能性がある
販売、一般、行政費用
販売、一般及び行政支出は主に賃金及びその他の関連コストを含み、行政、財務、法律、商業、業務発展、情報科学技術及びその他の一般及び行政機能者の株式給与を含む。販売、一般および行政費用には、会社および知的財産権に関連する法律費用、コンサルティングおよび会計サービス、保険、施設関連コスト、および特許取得および維持に関連する費用に関する専門費用も含まれる。他の販売、一般および行政コストには、出張費用、患者面会計画コスト、管理サービス料、マーケティング費用、および販売費用(輸送、輸送および手数料を含む)が含まれる。
私たちの商業化努力と候補製品の開発を支援するため、私たちの販売、一般、管理費用は将来的に増加すると予想されています。これらの増加には、増加した保険料、より多くの人員の雇用に関連する費用、外部コンサルタント、弁護士、会計士に支払う費用、その他の費用が含まれる可能性がある。また、b-VECの世界での商業化を支援するために、私たちの賃金や人員コスト、その他の費用を増やしていくと予想されています。
Astra資本支出
2021年3月、私たちは私たちを収容する2つ目の商業規模CGMP施設ASTRAを購入するために建てられた建物を完成しました。2023年3月、ASTRAの永久占有許可証を取得し、会社が資格取得後にビルの一部を使用して研究開発運営を開始することを許可しました
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完成し、一部の資産は2023年通年で使用されている。我々は2023年にASTRA建設に関連した大量の資本支出が発生し，同施設の運営寿命全体でASTRA関連の資本支出が引き続き発生することを予想している。
利息とその他の収入，純額
利息と他の収入は、純額は主に私たちの現金、現金等価物、投資から稼いだ収入を含む。
重要な会計方針、重要な判断および推計値
2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間には、 2023 年 10 k 決算に含まれる財務状況および営業結果に関する経営陣の議論および分析で開示された重要な会計方針、重要な判断および見積もりについて、重大な変更はありませんでした。
経営成果
当社の経営陣による財務状況および営業結果に関する議論および分析は、米国一般会計基準 （ GAAP ） に従って作成された当社の財務諸表に基づいています。GAAP に準拠した財務諸表の作成には、財務諸表および付随注記に記載される金額に影響を与える見積もりおよび仮定を行う必要があります。
2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間
 6 月 30 日までの 3 ヶ月間 
 20242023変わる
(単位：千)
(未監査) 
製品収入、純額
$70,284 $— $70,284 
費用
  
販売原価6,009 — 6,009 
研究 · 開発15,583 12,144 3,439 
販売、一般、行政
27,626 25,904 1,722 
訴訟が和解する12,500 — 12,500 
総運営費61,718 38,048 23,670 
営業収入(赤字)
8,566 (38,048)46,614 
その他の収入 
利息とその他の収入，純額7,479 4,838 2,641 
所得税前収入
16,045 (33,210)49,255 
所得税費用
(477)— (477)
純収益(赤字)
$15,568 $(33,210)$48,778 
製品収入、純額
製品収入は，2024年6月30日までの3カ月間の純収入が7，030ドルであったが，2023年6月30日までの3カ月がゼロであったのは，2023年5月19日に万承認を得てVYJUVEKが販売されたためである。VYJUVEKの最初の製品販売収入は2023年第3四半期まで始まったため、比較可能期間の収入はありません
販売原価
2024年6月30日までの3ヶ月間の販売コストは600 FDAであるが、2023年6月30日までの3ヶ月間の販売コストはゼロであり、VYJUVEKが2023年5月19日に万承認を得て販売したためである。2023年5月にFDAからVYJUVEKへの使用が承認されるまで、VYJUVEK製造に関するコストが研究開発費に計上されている。
研究開発費：
2023年6月30日までの3カ月と比較して、2024年6月30日までの3カ月の研究開発費は340ドル万増加した。この成長は主に以下の要素によって推進される
•私たちの候補製品に関連する製造費用は200万ドル増加し、持続的な製造効率とプロセス最適化コストを含み、これらのコストのこのようなプロセスはFDAの承認を得ていない
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•臨床開発コストは82万ドル増加しました
•減価償却が62.1万増加したのは，会社の第2のCGMP施設が2023年に使用され，一部が2023年5月にFDA承認後の商業ロットVYJUVEKに関する減価償却資本化によって相殺されたためである
•その他の研究開発費は67.8億ドル増加し、主に許可と監督管理コストと関係がある。
増加した金額は以下の各部分で相殺される
•2023年5月食品·薬物管理局承認後の商業ロットVYJUVEKの分配間接費用資本化により、万は40.7%減少
•直接製造費が純26.9万ドル減少したのは，主に食品·薬物管理局の承認後にVYJUVEK製造コストを在庫に資本化したためである。
研究と開発費用には，主にわれわれの臨床前開発，われわれの候補製品開発と臨床試験計画に関するコストが含まれている。我々の候補製品や開発計画に関する直接研究·開発費用には，我々の内部資源による研究·開発活動の報酬に関する費用，外部コンサルタントへの支払い，契約研究組織への費用，あるいは我々の臨床試験を支援する費用が含まれている。私たちに割り当てられた候補製品またはプロジェクトの間接的な研究と開発費用には、実験室用品とソフトウェア費用が含まれている。著者らの大部分の研究開発費用は単一の候補製品と臨床前計画に分配されていない。ある費用は複数の製品候補と臨床前計画に有利であるからである。例えば、在庫ベースの補償、臨床前または臨床開発製品の製造、または施設および設備に関連するコストを個別の候補製品および臨床前計画に分配しない。
次の表は候補製品や計画ごとに私たちの研究開発費をまとめ、2024年6月30日と2023年6月までの3ヶ月の未分配費用をタイプ別にまとめました。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間
20242023変わる
(単位：千)
(未監査)
B−VEC
$3,594 $2,130$1,464
KB 407713 442 271
KB 408
249 309 (60)
KB 301223 77 146
KB 7071,770 943 827
眼科コース
612 — 612
その他皮膚科コース21 16 5
他の美学番組823 1 822
他の研究プロジェクトは393 131 262
その他の発展計画193 194 (1)
株に基づく報酬2,772 2,863 (91)
その他の未分配製造費用(1)
2,288 3,536 (1,248)
その他の未配分費用(2)
1,932 1,502 430
研究開発費$15,583$12,144$3,439
(1)分配されていない製造費用は分担された商業化前の製造コストを含み、主に原材料、契約製造、契約テスト、技術開発、品質管理と品質保証活動、及び著者らの臨床前と臨床開発計画において多種の候補製品開発を支持する他の製造コストに関連する。
(2)他の分配されていない費用はレンタル料、倉庫、減価償却、その他の施設関連のコストを含み、私たちは私たちの各候補製品に割り当てていません。
2023年6月30日までの3ヶ月と比較して、2024年6月30日までの3ヶ月間、候補製品や計画別の研究開発費の主な変化は以下の通りである
•B-VEC費用は純150000ドル増加し、主な原因は以下の通りである
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◦FDAの承認を得ていない持続的な製造効率およびプロセス最適化コスト
◦海外臨床前と臨床試験コストの増加と
◦海外許可と規制コスト
◦2023年5月にFDA承認を受けるまでの研究開発費の一部で相殺され、これらの費用は現在在庫コストの一部として含まれている
•われわれの研究開発チャネルの腫瘍学への拡張に伴い，KB 707コストは82.7万に増加し，その中にはわれわれの研究を支援する賃金関連コストの増加と，現在開始されている吸入型KB 707第一段階臨床試験のための契約研究費の増加が含まれている
•他の美容プログラムは82.2万ドルの1万ドル増加しました
•眼科プロジェクトは61.2%万増加し、そのうち21.4%は眼科bVECおよび万に使用されている
•その他の未分配費用が43万増加したことは，主に会社第2のCGMP施設の2023年の投入による減価償却に関連しており，一部は2023年5月に承認されたVYJUVEKビジネスロットに関する減価償却資本化によって相殺されている。
増加した金額は以下の各部分で相殺される
•その他の未分配製造費用が1200億ドル(万)減少したのは，主にVYJUVEK製造に関するコストが在庫とFDA承認後に販売される商品コストとして記録されているためである。
販売、一般、行政費用
2023年6月30日までの3カ月と比較して、2024年6月30日までの3カ月間の販売、一般、行政費は170ドル万増加した。この成長は主に以下の要素によって推進される
•株価は190万ドル増加しました
•93億8千万ドルのビジネス成長を支援するための専門サービスに関する成長
•VYJUVEK発売に関連した販売費用は90.9ドルの万に増加し，その中にはわれわれの患者訪問計画に関する18.4ドルの万が含まれていた。
増加した金額は以下の各部分で相殺される
•VYJUVEK発表前のマーケティング活動スケジュールにより、マーケティングコストが1.5億ドル減少し、
•情報技術インフラコストは35.5%万減少した。
訴訟が和解する
2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間の訴訟和解金額は、PeriphaGenの訴訟和解に関連する金額が含まれているそれぞれ1，250万ドルとゼロである。詳細については、本表格10-Qに含まれる簡明総合財務諸表付記7内の“法的訴訟”を参照されたい。
利息とその他の収入，純額
2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の利息およびその他の純利益は、現金、現金等価物および投資から得られる利息および配当収入で構成され、それぞれ 750 万ドルと 480 万ドルでした。利子 · 配当収入の増加は、投資活動の増加と前期比の有利な金利、および現金 · 現金等価 · 投資残高の増加の結果です。
所得税費用
2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の所得税費用は、それぞれ 477 万ドルと 2023 年のゼロでした。
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2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間
 6 月 30 日までの半年
 20242023変わる
(単位：千)
(未監査) 
製品収入、純額
$115,535 $— $115,535 
費用
販売原価
8,428 — 8,428 
研究 · 開発26,539 24,432 2,107 
販売、一般、行政
53,685 49,939 3,746 
訴訟が和解する25,000 12,500 12,500 
総運営費113,652 86,871 26,781 
営業収入(赤字)
1,883 (86,871)88,754 
その他の収入
 
利息とその他の収入，純額15,095 8,364 6,731 
所得税前収入
16,978 (78,507)95,485 
所得税費用
(477)— (477)
純収益(赤字)$16,501 $(78,507)$95,008 
製品収入、純額
製品の収入は、純万1550ドルです6人2024年6月30日までの月はゼロ6人2023年6月30日までの月は、VYJUVEKが2023年5月19日にFDA承認を得た後の予備販売が原因である。VYJUVEKは2023年5月にFDA承認を得たため，比較可能期間の収入はなかった。
販売原価
商品の販売コストは840万ドルです6人2024年6月30日までの月はゼロ6人2023年6月30日までの月は、VYJUVEKが2023年5月19日にFDA承認を得た後の予備販売が原因である。2023年5月にFDAからVYJUVEKへの使用が承認されるまで、VYJUVEK製造に関するコストが研究開発費に計上されている。
研究開発費：
2023年6月30日までの6カ月と比較して、2024年6月30日までの6カ月間の研究開発費は210ドル万増加した。この成長は主に以下の要素によって推進される
•私たちの候補製品に関する製造費は180万ドル増加しました
•臨床開発コストは98.3万に増加しました
•減価償却89.3ドルが増加したのは、会社の第2のCGMP施設が2023年に使用され、一部が2023年5月にFDA承認後に商業ロットVYJUVEKに関する減価償却資本化によって相殺されたためである
•他の研究と開発費用は100万増加し、主に許可と規制コストと関係がある。
増加した金額は以下の各部分で相殺される
•2023 年 5 月の FDA 承認後の VYJUVEk の商用バッチに割り当てられた間接費の資本化による 130 万ドルの減少は、主に全体的な成長を支えるための人員数の増加による株式報酬を含む給与関連費用の増加によって部分的に相殺されました。
•FDA の承認後の VYJUVEk の製造コストを在庫にキャピタル化したことにより、直接製造費用が 120 万ドル減少しました。
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以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の研究開発費を製品候補またはプログラム別に、および未割り当て費用をタイプ別にまとめたものです。
6 月 30 日までの半年
20242023変わる
(単位：千)
(未監査)
B−VEC
$5,815 $4,520 $1,295
KB 4071,451 819 632
KB 408
495 419 76
KB 301383 329 54
KB 7073,156 1,408 1,748
眼科コース
712 — 712
その他皮膚科コース35 257 (222)
他の美学番組958 14 944
他の研究プロジェクトは643 258 385
その他の発展計画425 529 (104)
株に基づく報酬4,640 5,359 (719)
その他の未分配製造費用(1)
4,419 7,456 (3,037)
その他の未配分費用(2)
3,407 3,064 343
研究開発費$26,539$24,432$2,107
(1)分配されていない製造費用は分担された商業化前の製造コストを含み、主に原材料、契約製造、契約テスト、技術開発、品質管理と品質保証活動、及び著者らの臨床前と臨床開発計画において多種の候補製品開発を支持する他の製造コストに関連する。
(2)他の分配されていない費用はレンタル料、倉庫、減価償却、その他の施設関連のコストを含み、私たちは私たちの各候補製品に割り当てていません。
2023年6月30日までの6ヶ月と比較して、2024年6月30日までの6ヶ月間、候補製品や計画別の研究開発費の主な変化は以下の通りである
•われわれの研究開発ルートの腫瘍学への拡張に伴い、KB 707コストは170万増加し、我々の研究を支持する賃金関連コストの増加と、現在開始されている吸入型KB 707第一段階臨床試験のための契約研究費用の増加を含む
•B-VEC費用の純増加は1.30億ドル
◦FDAの承認を得ていない持続的な製造効率およびプロセス最適化コスト
◦海外臨床前と臨床試験コストの増加と
◦海外許可と規制コストは、2023年5月にFDA承認を得るまでに研究開発費に支出されたコストを部分的に相殺しており、これらのコストは現在在庫コストの一部となっている
•他の美学プロジェクトは94.4万ドル増加しました
•眼科プロジェクトは71.2万ドル増加しました眼科b-VECを含む21.4万ドルです
•KB 407コスト増63.2%万和
•その他の未分配費用の増加は34.3 CGMPであり，これは主に当社の2番目の万施設の2023年の投入による減価償却に関連しており，一部は2023年5月に承認されたVYJUVEKビジネスロットに関する減価償却資本化によって相殺されている。
増加した金額は以下の各部分で相殺される
•その他の未分配製造費用が300000万減少したのは，主に食品·医薬品局の承認後，VYJUVEK製造に関するコストが在庫や販売商品コストとして記録されているためである
•在庫による報酬が71.9万減少したのは，食品·医薬品局の承認後，VYJUVEK製造に関する人工コストが在庫に分配されたためである。
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販売、一般、行政費用
販売、一般、管理費は370億ドル増加しました6人2024年6月30日までの月と6人2023年6月30日までの月。この成長は主に以下の要素によって推進される
•VYJUVEKの発売に関連した販売費用は300ドルに増加し、うち患者訪問計画に関する170万ドルが含まれている
•170億ドルのビジネス成長を支援するための専門サービス関連の成長は
•株式報酬は140億ドル増加しました
•給与に関連する支出が100万元増加したのは、主に全体の増加を支援するために増加した従業員数によるものだ。
増加した金額は以下の各部分で相殺される
•VYJUVEK発表前のマーケティング活動のスケジュールにより、マーケティングコストは25万ドル減少し、
•情報技術インフラコストは43.6億ドル減少した。
訴訟が和解する
訴訟で解決する6人2024年6月30日と2023年6月30日までの月はそれぞれ2，500ドル万と1，250ドル万であり、PeriphaGenと訴訟和解を達成した金額を含む。詳細については、本表格10-Qに含まれる簡明総合財務諸表付記7内の“法的訴訟”を参照されたい。
利息とその他の収入，純額
利息とその他の収入，純額6人2024年と2023年6月30日までの月はそれぞれ1，510ドル万と8，40ドル万であり、私たちの現金、現金等価物、投資から稼いだ利息と配当収入を含む。利息と配当収入の増加は、投資活動の増加と前の時期よりも有利な金利と、私たちの現金、現金等価物、投資残高の増加によるものです。
所得税費用
今年度の所得税支出6人6月30日現在、2024年と2023年までの月はそれぞれ47.7億ドル万とゼロだった。
流動性と資本資源
概要
2024年6月30日現在、現金、現金等価物、短期投資残高は約55960ドルです。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は253.3ドルです。私たちは、2024年6月30日まで、私たちの現金、現金等価物、および短期投資は、本四半期報告書10-Q表が提出された日から少なくとも12ヶ月以内に私たちの運営に資金を提供できるようにするのに十分だと信じている
我々が運営を継続して収益性を実現する能力は，VYJUVEKの持続的な商業化および候補製品の開発成功，承認，製造，商業化に依存する。また，規制や品質基準を満たし，製品臨床試験を維持·開始し，現在および将来の候補製品の発見，開発，製造，商業化にさらに努力することに関連するコストが増加すると予想される。私たちは手元の現金と現金等価物、VYJUVEKによる収入の売却、株式の売却、債務融資を通じて将来の運営に資金を提供する予定で、戦略パートナーとの手配や他のソースを通じて追加資本を求めることも可能です。
臨床試験に関連するコストは予測できない可能性があるため、私たちの候補製品或いは私たちの運営継続或いは計画の臨床前と臨床研究に資金を提供するのに十分な資本があることは保証されない。また、多くの理由により、今後の収入は、どの製品販売の不確定な時間や金額も含めて四半期ごとに変動することが予想される。私たちは私たちの内部ベクトル製造能力を建設していますが、私たちのいくつかの製造活動は第三者にアウトソーシングします。また，我々は現在第三者契約研究機関を利用してわれわれのいくつかの臨床開発活動を行っている。私たちが私たちの候補製品の規制部門の承認を得ることを求めるにつれて、私たちは製品販売、マーケティング、商業製造、包装、ラベル、流通に準備した場合、引き続き巨額の製造と商業化費用が発生すると予想される。また、PeriphaGenとの和解合意によると、万累計売上高が10000ドル、万累計売上高が20000ドル、万累計売上高が30000ドルであることを報告した場合には、3つの万またはマイルストーン支払いを要求されます。私たちの資金は私たちの候補製品に対して重要な臨床試験を行い、マーケティングの承認或いは商業発売を求めるのに十分ではないかもしれません。したがって、これらまたは他の製品の市場承認を得て商業化する
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候補者のために、私たちは公共または私募株式発行、債務融資、協力、許可手配、または他の出所を通じてさらなる資金を得ることを要求されるかもしれない。受け入れ可能な条件で、私たちはもしあれば十分な追加融資を受けることができないかもしれない。私たちが必要な時に資金を集めることができなかったことは、私たちの財務状況と私たちのビジネス戦略を実施する能力にマイナス影響を与えるかもしれない。
運営資本要求
私たちの資本の主な用途は、近い将来も報酬と関連費用、臨床前と臨床材料の製造コスト、規制費用、第三者臨床試験研究と開発サービス、実験室と関連用品、販売費用、私たちの商業製品を製造するコスト、法律費用、PeriphaGenへの和解金額と一般管理費用であると予想される。私たちの候補製品のための規制承認プロセスを完成させ、私たちの候補製品を商業化するために必要と考えられる販売、製造、マーケティング、流通インフラを構築するためには、承認されれば、多くの追加資金が必要になるかもしれません。
私たちの運営資本需要の予測は、正しくないことが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは予想よりも早くすべての利用可能な資本資源を使用するかもしれない。遺伝子薬物の研究、開発、製造、商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの運営資本需要の正確な金額を見積もることができない。私たちの未来の資金需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
•私たちの主導的な製品VYJUVEKの商業化とマーケティングに必要なコスト
•私たちの現在の候補製品の臨床試験の進捗、時間、コスト
•VYJUVEK製造の進捗、時間とコスト、VYJUVEK商業販売の収入；
•既存および将来の候補製品のIND出願の開発および提出を継続する
•私たちが未来に行う可能性のある任意の候補製品の薬物発見、実験室テスト、製造、臨床前研究と臨床試験の開始、範囲、進捗、時間、コストと結果
•私たち自身の商業規模CGMP製造施設を維持するコストは
•規制承認の結果、時間、コストを求める
•第三者製造業者の製造プロセスの開発および評価に関連するコスト；
•VYJUVEKと私たちの候補製品の費用は、承認された場合、健康維持、管理医療、薬局福祉、および同様の医療管理組織によって支払われるか、または政府当局、個人医療保険会社、および他の第三者支払人によって精算される
•製品販売、医療、マーケティング、流通、製造能力を確立するコストとタイミングを含む、私たちの現在と未来の候補製品の商業化活動のコスト、もし私たちがこのような候補製品のマーケティング承認を得たら、
•受け取った市場承認によると、もしあれば、私たちの現在と未来の候補製品を商業販売から受け取った収入；
•私たちが未来に構築する可能性のある任意の協力、許可、相談、または他の手配の条項と時間
•任意の特許または他の知的財産権の許可、出願、起訴、保守、弁護および実行に関連する私たちは、私たちのライセンス契約に基づいて支払う義務があるマイルストーンおよび特許使用料および特許訴訟費用を含む、または私たちが受け取る可能性のある任意の支払いの金額および時間の支払いを要求される可能性があります
•私たちの現在の許可協定はまだ有効であり、私たちはこのような合意の下でマイルストーンを達成した
•私たちは優遇条項で協力と許可を確立し、維持することができるかどうか
•私たちは他の候補製品と技術をどの程度買収することができるかもしれない。
私たちは規制部門の承認を得て、私たちの候補製品を商業化するために、多くの追加資金を得る必要があるかもしれない。私たちが普通株、転換可能証券、または他の株式証券を売却することで追加資本を調達する場合、私たちの既存株主の所有権権益は大幅に希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または既存株主の権利に悪影響を及ぼす可能性のある他の特典を含む可能性がある。また、債務融資が可能であれば、固定支払義務の増加を招き、次の合意に関連する可能性がある
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限定的な契約を含み、これらの契約は、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限し、これらは私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが必要な時や魅力的な条項で資金を調達できない場合、私たちは候補製品の開発や商業化を大幅に延期、削減、停止させ、他の状況よりも望ましいより早い段階でパートナーを探すか、他の条件よりも不利な条項でパートナーを探し、放棄することができるかもしれませんが、私たちの候補製品に対する権利は、そうでなければ、私たちは自分自身の開発や商業化を求めます
現金の出所と用途
次の表は、2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間の現金源と使用状況をまとめています
 6 月 30 日までの半年
20242023
(単位：千)
(未監査)
経営活動提供の現金純額
$11,720 $(60,346)
純現金投資活動
(45,333)(12,394)
融資活動が提供する現金純額21,221 186,743 
為替レート変動が現金及び現金同等物に与える影響(150)(28)
現金が純増する
$(12,542)$113,975 
経営活動
2024年6月30日までの6カ月間、経営活動が提供した現金純額は1，170万ドルで、主に2220万ドルの非現金プロジェクト調整後の1，650万ドルの純収入と運営資本の2，700万ドルの減少を含む。非現金調整には減価償却330万ドル、営業賃貸使用権資産償却3.68億ドル、株式ベースの給与支出2250万ドル、その他の調整8.9億ドルが含まれ、290万ドルの投資実現収益と110万ドルの有価証券増額によって相殺された。
2023年6月30日までの6カ月間、経営活動で使用された現金純額は6030万ドルで、主に2120万ドルの非現金プロジェクト調整後の7850万ドルの純損失と300万ドルの運営資本減少を含む。非現金調整には230万ドルの減価償却、4.41億ドルの経営リース使用権資産償却、2180万ドルの株式報酬支出、5万ドルの他の調整が含まれているが、240万ドルの投資実現収益と100万ドルの有価証券増益によって相殺されている。
投資活動
2024年6月30日までの6カ月間、投資活動で使用された現金純額は4，530万ドルで、201.7ドルの短期·長期投資購入および240万ドルの不動産·設備購入が含まれており、短期·長期投資の満期日と早期催促から受け取った158.8ドルを部分的に相殺した。
2023年6月30日までの6ヶ月間、投資活動のための現金純額は1，240万ドルで、320.0ドルの短期·長期投資購入および820万ドルの財産·設備購入が含まれ、一部は短期投資満期日から受け取った315.7ドルで相殺された。
融資活動
2024年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供する現金純額は2，120万ドルで、株式オプション行使による2，660万ドルを含み、既存の制限株式単位に関連する従業員の源泉徴収税支払いのための420万ドルと、既存の制限株式奨励金を決済するための従業員の源泉徴収税金の120万ドルが部分的に相殺された。
2023年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した現金純額は186.7ドルで、普通株を発行する収益159.8ドル、株式オプションを行使する収益2，770万ドルを含み、既存の制限的な株式奨励金を支払うための従業員の源泉徴収税金の7.49億ドルを部分的に相殺した。
第三項：市場リスクの定量的かつ定性的開示の強化
2024年6月30日現在、私たちは55960ドルの現金、現金等価物、および短期投資万を持っており、その中には主に通貨市場基金、商業手形、社債、米国政府機関証券が含まれている。これらの金融商品への投資は、投資を考慮することが可能な証券の種類、分配、格付けを規定する投資政策に従って行われる。私たちの投資活動の主な目標は元本を維持しながら、リスクを著しく増加させることなく、私たちが得た収入を最大化することだ。私たちが投資したいくつかの金融商品は市場リスクの影響を受けるかもしれない。これは現在の金利の変化がこのようなツールの価値の変動を招く可能性があることを意味する。例えば固定金利で発行された証券を購入すると
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当時の金利は後に上昇し、このような証券の価値は低下するかもしれない。このようなリスクをできるだけ少なくするために、現金、現金等価物、および販売可能な様々な証券の短期投資証券を含むことができるポートフォリオを維持する予定であり、これらの証券は、通貨市場基金、政府および非政府債務証券、および商業手形を含む可能性があり、これらの証券の満期日はすべて異なる。私たちの現在のポートフォリオによると、私たちの経営業績や私たちの財務状況は、金利が直ちに10%変化することによって大きな影響を受けないと思います。
私たちはまたヨーロッパ、オーストラリアと日本で業務を設立して、スイスフラン、ユーロ、オーストラリアドルと日本円の現金を持っています。私たちは上記外貨による取引所で発生する為替リスクに直面していますが、私たちの海外業務は現在私たちの業務にとって重要ではありません。私たちの経営業績や財務状況は外貨為替レートの即時変動10%によって大きな影響を受けると信じていません。
私たちは投機取引目的のために派生商品、派生商品、または他の金融商品を持ったり発行したりしない。また、私たちの現金、現金等価物、短期投資には重大な違約や流動性不足のリスクがあるとは思わない。私たちの現金、現金等価物、および短期投資は過度なリスクを含まないと信じていますが、私たちが未来に行ったいかなる投資も市場価値の悪影響を受けないことを絶対に保証することはできません。私たちの現金、現金等価物、そして短期投資は公正な価値で入金されます。
項目4.管理制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
我々の最高経営責任者および最高会計官は、会社経営陣の他のメンバーの参加の下で、本四半期報告書の期間終了までに、会社が1934年の証券取引法(以下、“取引法”と称する)の第13 a-15(E)および15 d-15(E)条に規定する“開示制御および手順”(規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されている)の有効性を評価した。我々の最高経営責任者および最高会計官は、取引所法案規則13 a-15または15 d-15(B)段落で要求されたこれらの制御およびプログラムの評価に基づいて、我々の開示制御プログラムが有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2024年6月30日までの3ヶ月間、財務報告の内部統制に大きな影響を与えていないか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化が発生していません。
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第2部：その他の情報
項目1.法的訴訟の展開
本表格10-Q第1項第1項に記載されている簡明連結財務諸表付記7に“法律訴訟”のタイトルに記載されている資料は、この項に対する応答として参考に供する。
プロジェクト1 A.様々なリスク要因の評価
私たちの業務は重大な危険と関連があり、その中のいくつかの危険は以下のように説明される。以下に述べるリスクおよび不確定要因、および本Form 10-Q四半期報告に含まれるすべての他の情報は、“経営陣の財務状況および経営成果の議論および分析”、簡明な総合財務諸表、および本Form 10-Q第1項の第1項に含まれる関連付記を含むことをよく考慮しなければならない。実際に以下のいずれかのリスクが発生すれば、私たちの業務、見通し、経営業績と財務状況および将来の見通しを損なう可能性があります。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落するかもしれません。あなたはあなたの全部または一部の投資を失うかもしれません。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務運営を損なう可能性がある。
私たちのビジネスや産業に関するリスクは
私たちはVYJUVEKのビジネス成功に大きく依存しています
これまで、私たちはVYJUVEKと私たちの候補製品の開発に多くの精力と財力を投入してきました。私たちの最近の見通しは、私たちの候補製品の開発と収入を創出する能力、そして私たちの将来の成長はVYJUVEKのビジネス成功に大きく依存しています。
私たちは2023年5月19日にFDAによるVYJUVEK Deb治療の承認を得ましたが、他の任意の管轄区域で規制される保証はありません。これは私たちの運営結果に悪影響を与えます。また、VYJUVEKの商業化成功は、これらの“リスク要因”で決定されたリスクを含む多くの要因に依存する。そのうちの1つまたは複数の要因は、その多くは私たちが制御できず、重大な遅延を招いたり、VYJUVEKを商業化できなかったりする可能性がある。
私たちは他の候補製品の識別、開発、商業化に成功できない可能性があり、これは私たちの業務を拡大し、戦略目標を達成する能力を弱める可能性があり、より大きなビジネス機会やより成功する可能性のある計画または製品候補を利用できない可能性がある
著者らの大量の努力はVYJUVEKの商業化及び現在の候補製品の開発と潜在的な承認に集中しているが、著者らの戦略の重要な構成要素は一連の遺伝子薬物を識別、開発、商業化することである。候補新製品を識別する研究計画は大量の技術、財政と人的資源を必要とし、潜在的な候補製品の識別に成功できない可能性がある。最初に希望を示した候補製品を決定しても，このような候補製品の開発に成功して商業化できない可能性があり，以下のような理由が多い
•競争相手は代替製品を開発し、私たちの候補製品を時代遅れにするかもしれない
•私たちが開発した候補製品は第三者特許または他の独占権によって保護される可能性がある
•さらなる研究では、候補製品は、有効ではないか、または適用されない規制基準に適合していない可能性があることを示す有害な副作用または他の特徴を有することが証明される可能性がある
•候補製品は、許容可能なコストで商業的に量産できないかもしれないし、全くできないかもしれない；
•候補製品は患者、医学界、または第三者支払人に受け入れられない可能性がある。
もし私たちがもっと多くの候補製品を発見して開発することに成功できなければ、私たちの成長潜在力は損なわれるかもしれない。
さらに、私たちの資源が限られているので、私たちは、いくつかの計画または候補製品、または後に商業的潜在力があることが証明された指示の機会の追求を放棄または延期するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会をタイムリーに利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発プロジェクトへの支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力を正確に評価しなければ、私たちは戦略協力、許可、または他の手配を通じて候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。あるいは，ある治療領域の候補製品に内部資源を割り当てることができ，その分野では協力手配を達成した方が有利である。
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上記のいずれかの事件が発生した場合、特定の候補製品の開発作業を放棄したり、成功する可能性のある候補製品を開発することを余儀なくされる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
VYJUVEKと承認されれば、生物製品として規制されている研究候補製品は、規制経路の簡略化によって承認された生物模倣薬の競争に直面する可能性がある
2010年の“医療·教育調整法案”(総称して“ACA”と呼ぶ)によって改正された“患者保護および平価医療法案”は、FDA許可の参考生物製品生物と類似または交換可能な生物製品のための短い承認経路を作成する“2009年生物製品価格競争および革新法案”(BPCIA)と呼ばれる副題を含む。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，FDAによる生物類似製品の承認は，参考製品が初めて許可された日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品の生物製品ライセンス申請またはBLAを許可した場合、別の会社は、スポンサー自身の臨床前データと、十分かつ良好に制御された臨床試験からのデータとを含む参照製品の競合バージョンを販売することができ、別の会社の製品の安全性、純度および有効性を証明することができる。また，競争相手は12年の専門期間内に訴訟を起こすことを選択し，参考製品に関する特許権に挑戦することができる.FDAが競合製品のBLAを承認した後，競争相手は我々の特許権に対して不侵害，無効および/または強制執行不可能な宣言的判決訴訟を提起することもできる.この法律は複雑であり、FDAはまだ説明して施行している。したがって、その最終的な影響、実施、そして意味には不確実性がある。
BLAによりバイオ製品として承認されたいずれの我々の候補製品も12年の専門期間を得る資格があるべきであると考えられる。しかしながら、国会の行動や他の理由により、このような排他性が短縮される可能性があるか、またはFDAが我々の研究薬を競合製品の参考製品とみなさないことは、予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。BPCIAの他の面では，そのいくつかがBPCIAの排他的条項に影響を与える可能性があり，最近の訴訟のテーマでもある.さらに、許可を得ると、生物類似体が私たちが承認した任意の製品をどの程度置換するかは、非生物製品の伝統的な模造薬代替と類似しており、これはまだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するかどうかは不明である。
競合他社が私たちが承認した任意の製品に関連する生物模倣薬のマーケティング承認を得ることができれば、私たちが承認した製品は、このような生物模倣薬の競争を受ける可能性があり、これは、そのような製品を商業化し、販売から収入を得ることに成功する能力を弱める。
技術が急速に変化する環境では、私たちは激しい競争に直面しており、私たちの競争相手は私たちの前に規制部門の承認を得たり、私たちよりも先進的で効果的な治療法を開発したりする可能性があり、これは私たちの財務状況や私たちの候補製品の商業化やマーケティングに成功する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
いくつかの会社や機関が、Deb、嚢胞性線維症、固形腫瘍、美容皮膚状態を含む、我々の標的適応に対する代替自己または緩和ケアまたは他の方法を開発していることが知られている。私たちの多くの潜在的な競争相手は、単独で、またはその戦略パートナーと共に、より大きな研究開発、臨床、マーケティング、および製造組織のようなより多くの財務、技術、および他の資源を持っている。バイオテクノロジーと製薬業界の合併と買収は、より多くの資源を数の少ない競争相手に集中させる可能性がある。競合他社がVYJUVEKまたは私たちが開発する可能性のある任意の候補製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少ない、より便利で、より安価な製品を開発および商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失する可能性がある。競争相手はまた、私たちよりも早く、またはより早くFDAや他の規制機関からその製品の承認を得ることができ、これは、私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することができるようになるかもしれない。また、私たちの競争相手が開発した技術はVYJUVEKまたは私たちの任意の候補製品を経済的または時代遅れにする可能性があり、私たちはVYJUVEKまたは私たちの任意の候補製品をマーケティングすることができないかもしれません。これらの製品は規制部門の競争相手に対する承認を得ています。
私たちが競争相手よりも早く候補製品を商業化しても、私たちは低コストの生体模倣薬からの競争に直面する可能性がある。
さらに、我々の特許権の満期または成功の挑戦により、競争相手製品に関連する特許の有効性および/または範囲に関する訴訟に直面する可能性がある。私たちの競争相手の製品供給はVYJUVEKまたは私たちが開発と商業化する可能性のある任意の候補製品に対する需要と私たちが受け取ることができる価格を制限するかもしれません。
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私たちの製品責任訴訟が成功すれば、私たちは重大な責任を招く可能性があり、VYJUVEKや私たちの候補製品の商業化を制限することが要求される可能性があります。
私たちはVYJUVEKの販売、VYJUVEKと私たちの候補製品の使用、私たちの候補製品のテストに関する製品責任訴訟の固有のリスクに直面しています。私たちの臨床試験に参加した参加者、患者、医療提供者、あるいはVYJUVEKと私たちの候補製品を使用または管理している人は、私たちに製品責任クレームを出すかもしれません。もし私たちがこのようないかなるクレームに対しても自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれない。その是非曲直や最終結果にかかわらず、責任クレームは次のようになるかもしれない
•VYJUVEKに対する需要が減少した
•私たちの名声を損なう
•臨床試験参加者の脱退
•臨床試験場所や試験項目全体を中止し
•規制審査を強化する
•巨額の訴訟費用
•賠償者に巨額の賠償金を支払うか、請求者と高い和解を達成するか
•任意の承認された製品の製品リコールまたはそれが使用可能な適応の変化；
•収入損失
•私たちのビジネス運営から管理と科学的資源を分流し
•承認されれば、VYJUVEKや私たちの候補製品を商業化することに成功しません。
VYJUVEKと私たちが将来商業販売を許可されたすべての候補製品について、私たちは今も将来も医者と患者の私たちに対する見方と私たちの製品の安全性と品質に高度に依存しています。もし私たちが否定的な宣伝を受けたら、私たちは不利な影響を受けるかもしれない。もし私たちの任意の製品や他の会社が流通している任意の類似製品が証明されたり、患者に有害だと断言されたら、私たちも悪影響を受ける可能性があります。私たちは消費者の意見に依存しているため、どんな否定的な宣伝も私たちの財務状況や運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性がある
私たちの製品責任保険カバー範囲は私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれません。VYJUVEKがFDAの承認を得たので、私たちの候補製品を商業化し始めた時、承認されれば、私たちの保険カバー範囲を増やす必要があるかもしれません。保険のカバー範囲はますます高くなっている。したがって、私たちは、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性のある損失から私たちを保護するために、合理的なコストで維持または十分な保険を得ることができないかもしれない。成功した製品責任クレームまたは私たちに対して提出された一連のクレーム、特に判決が私たちが所有する可能性のある任意の保険カバー範囲を超えた場合、私たちの現金資源を減少させ、私たちの業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある
否定的な世論と遺伝子治療の規制審査の強化は、私たちの候補遺伝子治療製品の安全性に対する公衆の見方を損なう可能性があり、私たちの業務を展開したり、規制機関が私たちの候補製品を承認してくれる能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
遺伝子治療はまだ新しい技術である。遺伝子治療の倫理，社会，法律面の懸念は，余分な法規制やVYJUVEKや我々の候補製品の禁止を招く可能性がある。公衆の認知は遺伝子療法が安全でないという説の影響を受ける可能性があり，遺伝子療法は公衆や医学界の受け入れを得られない可能性がある。特に、私たちの成功は、Debまたは私たちの候補製品処方VYJUVEKのための遺伝病を専門的に治療する医師に依存するか、または私たちの候補製品を使用した治療に関連しており、これらの治療は、彼らがよく知っている既存の治療方法を代替または補充することができ、より多くの臨床データが利用可能である可能性がある。より厳格な政府法規または否定的な世論は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を与え、VYJUVEKまたは私たちの候補製品の開発および商業化、またはVYJUVEKまたは私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の需要を遅延または損害する可能性があります。例えば，早期の遺伝子治療試験は，他のベクターを用いた試験で出現した白血病や死亡例など，いくつかのよく知られている有害事象を招いている。我々の臨床試験あるいは遺伝子治療製品または競争相手製品に関する他の臨床試験における深刻な有害事象は、最終的に関連候補製品によるものでなくても、それによって生じる宣伝は、政府の監督管理の増加を招く可能性があり、公衆は私たちの否定的な見方に不利であり、私たちの候補製品のテストまたは承認は規制遅延が生じる可能性があり、承認された候補製品に対してより厳しいラベル要求を提出し、そのような任意の候補製品に対する需要が減少する可能性がある。
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私たちの業務運営は私たちを紛争、クレーム、訴訟に直面させるかもしれません。これらは高価で時間がかかる可能性があり、私たちの財務状況と運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
時々、私たちは私たちの業務運営に関する紛争、クレーム、訴訟に巻き込まれるかもしれない。例えば、私たちは時々知的財産権問題、雇用事務、または商業事務に関連するクレームに直面したり、提起したりすることができる。いかなる紛争、クレーム、または訴訟も、経営陣の私たちの業務への関心を移す可能性があり、私たちは、任意の紛争、クレームまたは訴訟を処理または弁護する際に巨額の費用を発生する可能性があり、損害賠償金の支払いや和解、または私たちの運営や財務業績に悪影響を及ぼす可能性のある公平な救済を要求される可能性があります。これらの紛争に関連する訴訟は高価で時間がかかる可能性があり、私たちに不利であれば、私たちの財務状況や運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。また、訴訟に関連する不確実性は、私たちの株価の変動性を増加させる可能性がある。
ソーシャルメディアプラットフォームの使用はますます多くなり、新たなリスクと挑戦をもたらしている。
私たち、私たちの従業員や他の人はますますソーシャルメディアを使って私たちの業務、VYJUVEK、私たちの臨床開発計画、Deb、そして私たちの候補製品が治療のための疾患を開発しています。我々は，VYJUVEKの商業化努力で適切なソーシャルメディアを使用しており，承認されれば，我々の候補製品の商業化努力に利用する予定である.バイオテクノロジーとバイオ製薬業界のソーシャルメディア実践は引き続き発展している,このような使用に関連した規制と規制指針が変化しており、いつも明確ではない。この変化は、不確実性と、我々の業務に適用される法規を遵守しないリスクをもたらし、私たちに規制行動をとる可能性があり、訴訟が発生する可能性があり、米国食品医薬品局、証券取引委員会、または米国証券取引委員会および他の規制機関のより厳しい審査を受ける可能性がある。例えば、患者は、ソーシャルメディアチャネルを使用して、私たちの候補製品で行われている臨床試験における彼らの経験をレビューすることができ、またはいわゆる有害事象を報告することができる。このような開示が発生すると、臨床試験登録に悪影響を及ぼす可能性があり、適用される有害事象報告義務を監視し、遵守することができない可能性があり、あるいは候補製品に対する私たちの発言が制限されているため、ソーシャルメディアによる政治的および市場的圧力に直面して、私たちは私たちの業務または公衆の合法的な利益を守ることができないかもしれない。さらに、敏感な情報を適切に開示しないこと、商業機密または他の知的財産権を失うこと、私たちの従業員を公開すること、VYJUVEKを使用する患者、臨床試験患者、および他の人の個人情報、または任意のSNS上で私たちの否定的または不正確な投稿またはコメントを発表するリスクがある。また、私たちはソーシャルメディアで私たちの会社、経営陣、VYJUVEK、あるいは私たちの候補製品に関する攻撃に遭遇し、私たちの名声、ブランドイメージ、商標権を深刻に損なうかもしれません。もしこのような事件が発生したり、私たちが適用された法規を遵守できなかった場合、私たちは責任を負い、規制行動に直面したり、私たちの業務に他の損害を与えたりする可能性があり、これは私たちの業務、将来性、経営業績、財務状況に実質的な悪影響を与え、私たちの普通株価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは従業員数とインフラの著しい増加を経験しており、このような成長を管理する上で困難に直面する可能性がある。私たちの業務規模と複雑性の予想成長を管理できなければ、私たちの業績は影響を受けるかもしれません。
私たちは自分たちの製造施設を発展させ、VYJUVEKの商業化に必要だと思う販売、マーケティング、流通インフラを構築し、私たちの研究開発に力を入れて、私たちはしばらくの間の人員、施設、インフラ、管理費用の著しい拡張を経験しました。VYJUVEKの商業化と我々が開発している他の候補製品は、引き続き大量の資本を要求し、新たな人員の識別、採用、保守、統合を含む管理職メンバーの責任を増加させる。私たちの未来の表現と効果的な競争の能力は私たちが成長する能力を効果的に管理することにある程度依存するだろう。私たちが私たちの業務戦略を成功的に実行すれば、私たちの管理、運営、財務、その他のシステムや資源を拡張して私たちの運営を管理し、私たちの研究開発活動を継続し、私たちの任意の承認された販売候補製品の商業化を支援するためのビジネスインフラを構築し、必要に応じて、任意の承認された製品の製造プロセスを拡大する必要があるかもしれません。これは、リスクと不確実性の影響を受ける可能性があります。未来の成長は経営陣の会員たちにもっと多くの重大な責任を負わせるだろう。私たちの既存の管理、財務、開発者、システム、および施設は、この予想される未来の成長を支援するのに十分ではないかもしれない。私たちは、私たちの運営、成長、候補製品を効果的に管理する必要があり、これは、私たちがこれらの分野での私たちのシステムとプログラムを改善し、十分な数の才能のある従業員を誘致し、維持するために、より強力なビジネスプロセスの開発を継続することを要求します。私たちはこれらの任務をより広い範囲で成功させることができないかもしれないので、私たちの研究、開発、成長目標を達成できないかもしれません。
私たちの未来の成功は私たちが肝心な従業員と科学顧問を維持する能力、及び合格者を吸引、維持、激励する能力にかかっている。
私たちは私たちの管理チームのメンバーに強く依存しており、彼らのサービスの流失は私たちの目標の達成に悪影響を及ぼすかもしれない。私たちの従業員や科学コンサルタントは好きなような従業員やコンサルタントであり、そのうちの1人以上の流出は、私たちの研究、開発、商業化目標の実現を阻害する可能性があります。
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私たちの業務のために他の合格した従業員と科学顧問を募集して、科学と技術者を含めて、私たちの成功の鍵になります. 遺伝子治療研究やベクター製造を含む技能人材の競争は非常に激しく，流出率が高い可能性がある。多くの製薬会社と生物技術会社および学術機関の間に競争があり、類似の技能を持つ個人を奪い合うため、受け入れ可能な条件で人材を誘致し、維持することができないかもしれない。そのほか、臨床前或いは臨床試験で成功を得られなかった、あるいは上場許可を申請することは、採用と合格者を維持することをもっと挑戦的になる可能性がある。一部の幹部、重要な従業員やコンサルタントのサービスを募集したり失うことは、私たちの研究開発と商業化目標の進展を阻害し、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの従業員、主要な調査人員と顧問は監督基準と要求を守らないことを含む、不当な行為或いはその他の不当な活動に従事する可能性がある。
私たちは職員たち、主な調査者たち、そしてコンサルタントの詐欺や他の不適切な行為のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDA法規またはEU、EUおよび他の司法管轄区に適用される法規を故意に遵守せず、FDA、欧州医薬品局(“EMA”)および他の規制機関に正確な情報を提供し、米国および国外の医療詐欺および乱用法律法規を遵守し、財務情報またはデータを正確に報告し、または不正な活動を開示することを含む可能性がある。医療保健業界の販売、マーケティングと商業手配は広範な法律法規の制約を受け、詐欺、不当行為、リベート、自己取引とその他の濫用行為を防止することを目的としている。これらの法律法規は、広範な定価、割引、マーケティングと販売促進、販売手数料、顧客激励計画などの業務手配を制限または禁止している。従業員の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような行動を提起し、私たちが自分たちの権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は、巨額の罰金、刑事罰、または他の制裁を加えることを含む、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に大きな影響を及ぼすかもしれない。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはその中のいくつかの関係をFDAに報告することを要求されるかもしれない。FDAは，著者らと主要研究者との経済関係が利益衝突をもたらし，あるいは他の方法で臨床試験の解釈に影響を与えていると結論するかもしれない。したがって，FDAは適用された臨床試験地点で生じるデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これはFDAが私たちのマーケティング申請を承認または拒否することを遅延させ、最終的に私たちの現在および未来の候補製品が上場承認を拒否される可能性がある。
医療立法改革措置は私たちの業務と運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関するいくつかの立法·法規改革や提案された改革が継続されており、これらの改革は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規範化し、VYJUVEKおよびマーケティング承認を得た任意の候補製品を利益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。
アメリカでは、医療コストを抑えるための多くの立法努力が続いているだろう。価格制御、介護の獲得および補償を得る機会を減少させ、または追加法規を増加させる立法変化は、私たちの財務状況および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがアメリカで商業化しようとしているVYJUVEKや私たちの候補製品の精算能力の変化を減らしたり阻害したりすることは、VYJUVEKの商業化成功および私たちがアメリカで私たちの候補製品を発売する計画に悪影響を及ぼす可能性があります。例えば，2018年に両党予算法などがACAを改正し，2019年1月1日から施行され，連邦医療保険D部分に参加する製薬メーカーが不足している販売時点割引を50%から70%に引き上げ，多くの連邦医療保険薬物計画のカバーギャップを縮小し，通常は“ドーナツ穴”と呼ばれている
ACAが公布されて以来、アメリカはまた他の立法改正を提案し、採択した。例えば、2011年8月、“2011年予算抑制法案”などは国会の支出削減措置を制定した。赤字削減合同特別委員会の任務は、2012年から2021年までの間に少なくとも1億2千万ドルの兆赤字を的確に削減することを提案することであるが、同委員会は必要な目標を達成できず、立法をいくつかの政府プロジェクトに自動的に削減することをトリガした。これには、各年度に提供者に支払われる連邦医療保険総額が2%に達する減少が含まれており、この計画は2013年4月に施行され、国会がさらに行動しない限り、2027年まで有効となる。2013年1月、2012年の“米国納税者救済法”などは、ある医療サービス提供者に支払う連邦医療保険をさらに減少させ、連邦医療保険請負業者が医療サービス提供者に多く払った医療保険を回収する期間を3年から5年に増加させた。2022年8月、“2022年インフレ削減法案”(略称“アイルランド共和軍”)が法律に署名した。アイルランド共和軍には、連邦医療保険に加入する人の処方薬コストを下げ、連邦政府の薬品支出を減らすためのいくつかの条項が含まれている
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政府です。関連部分において、IRAはMedicareがある処方薬の価格を交渉することを許可し、薬品メーカーがMedicare b部分でカバーした単一由来薬物と生物製品及びD部分で覆われたほとんどのカバー薬品の価格増加がインフレ率より速い場合に連邦政府にリベートを支払い、Medicare D部分加入者の自己負担支出に上限を設定し、そしてMedicare D部分に対して他の福祉設計変更を行い、加入者とMedicareの薬品コストを下げることを要求する。これらの変化は2023年に実施され、今後数年にわたって実施される予定だ。複数の製薬業者が法廷でこの法律を疑問視しているのは、主に憲法に基づく理由だ。このような訴訟は2024年まで続くだろうが、このような法的挑戦の最終的な結果はまだ不明だ。現在、金利協定の全面的な影響はまだ確定していないため、私たちは金利協定が私たちの業務運営、財務状況、業績に与える影響を評価し続けている。
また，近年，政府はメーカーがその市場製品に価格を設定する方式や消費者の処方薬コストと政府医療保健計画をより厳しく審査し，近年の国会調査を招き，処方薬コストの低減，製品定価の透明性の向上，価格決定とメーカー患者計画との関係の審査，政府計画製品精算方法の改革を目的とした法案を提出·可決した。また、アメリカ政府、州立法機関と外国政府はコスト制御計画の実施に大きな興味を示し、価格制御、精算制限とブランド処方薬の代わりに模造薬を要求し、政府が支払う医療コストの増加を制限した。例えば、アメリカ政府は立法を通じて、製薬業者にある実体と政府支払人にリベートと割引を提供して、連邦医療計画に参加するように要求している。アメリカ各州もますます立法と法規を実施して、価格或いは患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、マーケティングコストの開示と透明性措置を含む薬品の定価を制御し、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。
その他の変化は、連邦医療計画の登録、精算変化、詐欺と乱用法の管理、業績計画に対する連邦医療保険支払いのような新しい計画の拡張を含む私たちの業務に影響を与える可能性がある。2022年10月、総裁·バイデンは“米国人の処方薬コストを下げる”14087号行政命令に署名した。行政命令は，特に医療保険と医療補助革新センターに“常用薬物コスト分担の低いモデルにつながる可能性があり，質の高い医療保健の価値に基づく支払いを支援する”ことを求めている。行政命令による調査結果は、さらなる薬品定価措置を招く可能性があり、これは私たちの製品や候補製品の精算に影響を与える可能性がある。
これらの措置、および将来取られる可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準を招き、私たちが受け取った任意の承認製品の価格に追加の下振れ圧力をもたらす可能性がある。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト制御措置または他の医療改革を実施することは、私たちの製品および候補製品の需要の減少または追加の価格設定圧力をもたらす可能性があり、私たちに十分な収入を与えること、持続的な利益を達成すること、または私たちの候補製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある(承認されれば)。
私たちは連邦と州医療詐欺と乱用法律、虚偽申告法、および健康情報プライバシーと安全法律の制約を直接または間接的に受けている。もし私たちがこのような法律を遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは巨額の処罰に直面するかもしれない。
FDAがVYJUVEKを承認した場合、私たちの業務は、私たちの当事者、顧客、および購入者を直接または間接的に通過し、連邦反バックル法規、連邦民事および刑事虚偽クレーム法律、および医師支払い日光法案および法規を含むが、これらに限定されない様々な連邦および州詐欺および乱用法律法規を遵守します。これらの法律は私たちの販売、マーケティング、参入援助、スポンサーの遺伝子患者検査と教育計画などに影響を与える。また、私たちは連邦政府と私たちが業務を行っている州や他の司法管轄区の患者プライバシー法の制約を受けています。私たちの運営に影響を与える法律は含まれていますがこれらに限定されません
•連邦反リベート法規は、個人または実体が直接または間接的に、現金または実物で直接または間接的に、公開的または隠蔽的に請求、受信、提供、または任意の報酬(任意のリベート、賄賂またはリベートを含む)を請求、推薦、レンタル、または提供することを禁止し、連邦医療保険および医療補助計画のような連邦医療計画下で精算可能な物品またはサービスを提供する。この法規は，一方が医薬品メーカーである一方で，処方者，購入者，処方管理者の間の手配に適用されると解釈されている。ACAは、個人またはエンティティがこの法規または法規違反の具体的な意図を実際に理解する必要がないことを明らかにするために、連邦反リベート法規の意図要件を修正した
•連邦民事及び刑事虚偽請求法及び民事金銭罰法は、その他の事項を除いて、個人又は実体が故意に支払い又は承認請求の提出を招くことを禁止する
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連邦医療保険、医療補助、または他の虚偽または詐欺的な政府支払者からのものです。ACAでは，連邦虚偽請求法案(FCA)により，反リベート法規違反による物品やサービスへのクレームは虚偽クレームであると規定されている。医薬品製造業者のケースに対して、ラベル外販売促進を含むいくつかのマーケティングアプローチがFCAに関連する可能性があるという観点を支持する
•連邦医療詐欺法規は、詐欺のいかなる医療福祉計画の計画または医療保健事項に関する虚偽陳述を行う行為は刑事と民事責任を負うべきであると規定している
•“保健情報技術促進経済と臨床保健法”及びその実施条例の改正を経て、そして“保健情報技術促進経済と臨床保健法”の最終総合規則(“総合規則”及びHIPAAとHITECHが共同改訂した“HIPAA規則”)が再改訂された1996年の“健康保険携帯性と責任法案”(“HIPAA規則”)を経て、HIPAA規則に制約されたある実体、例えばある取引をカバーする保健計画、保健情報交換所と保健サービス提供者は、個人が健康情報を識別できるプライバシー、安全と伝送に対していくつかの要求を提出した
•連邦透明法は、ある薬品、機器、生物製品および医療用品のメーカーが毎年医療保険および医療補助サービスセンター(“CMS”)に以下の情報を報告することを要求する連邦“医師支払い日光法案”を含み、(I)医師および教育病院に支払われたお金または他の“価値移転”；(Ii)医師およびその直系親族が所有する所有権および投資権益；
•州および外国の法律は、上述した各連邦法律、医薬品製造業者に医師および他の医療提供者への価値またはマーケティング支出に関する情報の支払いまたは他の方法での移転に関する情報を報告することを要求する州法、および場合によっては健康情報のプライバシーおよび安全を管理する州法に相当し、多くの法律は、特定の疾患州のような場合のコンプライアンス努力を複雑化させるために、互いに大きく異なり、同じ効果を有さない可能性がある
•健康情報のプライバシーや安全を管理する国や外国の法律がある場合もあり、その多くの法律は互いに大きく異なり、HIPAAルールに先制されず、コンプライアンス作業を複雑化させることが多い。
これらの法律の範囲が広く、法定例外状況と選択可能な避難港が限られていることから、私たちのいくつかの商業活動は1つ以上のこのような法律の挑戦を受けるかもしれない。私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される任意の他の政府法規に違反していることが発見された場合、民事および刑事罰、損害賠償、罰金、連邦医療保険や医療補助などの政府医療計画から除外され、監禁、および私たちの業務を削減または再編することができ、これらはいずれも私たちの業務運営能力と私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります
通常，FCAが規定する3倍の損害賠償や罰金の脅威を避けるために，医療提供者は責任を認めずに和解により疑惑を解決する。このような和解は私たちの業務、財政運営、そして名声に大きな影響を及ぼすかもしれない。
私たちが第三者の業務配置と適用される医療法律や法規に適合するように努力することは、多くのコストに関連している。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。
私たちはこれらの法律に違反するリスクが増加していることが発見された。その多くの法律は規制部門や裁判所の十分な説明を受けておらず、それらの条項は様々な解釈ができるからだ。これらの法律に違反して私たちにとった行動は、たとえ私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、私たちの経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。継続的に変化するコンプライアンス環境、および異なるコンプライアンスおよび/または報告要件を有する複数の司法管轄区域の必要性に適合するために、穏健かつ拡張可能なシステムを確立し、維持することは、1つまたは複数の要件と衝突する可能性を増加させる。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、私たちは罰金や罰金を科されたり、コストを発生したりする可能性があり、これは私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは、研究室プロセスおよび危険材料および廃棄物の発生、処理、使用、貯蔵、処理、製造、輸送、処置および暴露を管理する法律および法規、ならびに職業的健康および安全に関連する法律および法規を含む、多くの環境、健康および安全に関する法律および法規の制約を受けている。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。汚染や傷害を起こした場合
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私たちは危険な材料を使用しているので、私たちはそれによるいかなる損害にも責任を負い、どんな責任も私たちの資源の範囲を超えているかもしれない。また、ある環境法は、行為が発生した場合の過ちや合法性を考慮することなく、責任を負うことができる。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。私たちは特定の生物や危険廃棄物保険を受けない。したがって、汚染や傷害が発生した場合、損害賠償責任を請求されたり、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性のある罰金に処せられたりする可能性があり、私たちの臨床試験や規制承認は一時停止される可能性があります。
私たちは従業員のために危険材料や他の労災による傷害によって招く可能性のあるコストと支出に労働者補償保険を維持しているにもかかわらず、この保険は潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。私たちはまた、現在または未来の環境、健康、安全法律、法規を遵守することによって巨額のコストが発生する可能性があり、これらの法律と法規は時間の経過とともにより厳しくなることが多い。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。これらの法律および法規を遵守しないことは、巨額の罰金、処罰、または他の制裁または責任をもたらす可能性もあり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある
私たちは厳格で変化するアメリカと外国の法律、法規、その他のプライバシーやデータセキュリティに関する義務の制約を受けています。私たちが実際にまたはそのような義務を履行できなかったことは、規制機関の調査または行動、訴訟、罰金、処罰、私たちの業務運営中断、名声損害、収入損失、およびその他の不利な業務結果を招く可能性があると考えられています。
米国、EU、そして私たちが業務を展開または展開する可能性のある多くの他の司法管轄区では、プライバシーとデータセキュリティは法律と規制の重点の重要な分野になっている。我々の日常的な業務プロセスにおいて、我々は、商業秘密、知的財産権、および敏感第三者データ(総称して“敏感データ”と呼ばれる)を含むが、これらに限定されないが、健康情報、個人財務情報、および商業秘密、知的財産権および敏感第三者データを含む、個人情報、記憶、処理、生成、使用、開示、提供、保護、処理、送信および共有(総称して“処理”と呼ばれる)個人情報および他の敏感な情報を収集、受信、格納、処理、生成、使用、開示、提供、保護、処理、送信および共有する。私たちのデータ処理活動は、国内および国際法律、法規、ガイドライン、業界基準、外部および内部プライバシーおよびセキュリティポリシー、および契約要件を含む多くのプライバシーおよびデータセキュリティ義務を負担する可能性があります。
米国では、連邦、州、地方政府は、データ漏洩通知法、個人情報プライバシー法、消費者保護法、その他の類似法を含む多くのデータプライバシーとセキュリティ法律を制定している。注意すべきことは、HITECHによって改訂されたHIPAAは、あるエンティティに対して個人が健康情報を識別できるプライバシー、安全と伝送に関する要求を提出し、2018年カリフォルニア消費者プライバシー法(CCPA)は企業にそのプライバシー通知の中で具体的な開示を提供し、カリフォルニア住民のプライバシー権を尊重することを要求する。CCPAは、違反行為ごとに最高7500ドルの民事罰金を科すことができ、あるデータ漏洩の影響を受けた個人訴訟当事者が巨額の法定損害賠償を取り戻すことを許可すると規定している。CCPAは私たちが臨床試験で処理したいくつかのデータには適用できないが、CCPAを遵守する努力は私たちの年間コンプライアンスコストを増加させ、私たちが保持する可能性のあるカリフォルニア住民に関する他の個人情報に潜在的な責任を負わせるかもしれない。また、2023年1月1日に施行された2020年カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)は、CCPAの要求を拡大し、企業代表と従業員を含む個人情報に拡張し、CPRAはこの法律を実施·施行するための新たな規制機関を設立した。バージニア州、ネバダ州、コロラド州などの他の州でも全面的なプライバシー法が可決され、他のいくつかの州や連邦と地方各レベルでも類似した法律が考えられている。CCPAのようなこれらの州の法律は、臨床試験を背景に処理されたいくつかのデータも免除されているが、これらの発展はさらに私たちのコンプライアンス努力を複雑化させ、私たちと私たちが依存する第三者の法的リスクとコンプライアンスコストを増加させている。
米国以外では，プライバシーやデータセキュリティに関する法律，法規，業界基準が増えている.例えば、EU“一般データ保護条例”およびイギリスの“一般データ保護条例”は、個人情報の処理に厳格な要求を加えており、“一般データ保護条例”に違反した会社は、特定のデータ処理活動の一時的または永久禁止に直面する可能性があり、例えば、EU“一般データ保護条例”/イギリス“一般データ保護条例”によれば、2000万ユーロまでの罰金またはイギリスGDPRに規定されている世界年収4%に相当する罰金、またはデータ主体の利益を表す様々なデータ主体または消費者保護組織によって提起された個人情報の処理に関する私的訴訟が許可されている可能性がある。
場合によっては、データの局所化要求や国境を越えたデータの流れの他の制限のため、特定の管轄地域間で個人情報を転送することができない可能性がある。欧州や他の司法管轄区域では、データの現地化や他の国への個人情報の移転を制限する法律が公布されている。特に，欧州経済圏(“EEA”)やイギリスは，米国や他のプライバシー法が不足していると考えている国への個人情報の伝送に大きな制限を与えている。欧州経済区とイギリスの標準契約条項のような欧州経済区およびイギリスから米国への個人情報の移転には、法に基づいて個人情報を米国に移転させるための様々なメカニズムがあるが、これらのメカニズムは法的挑戦を受けており、すべての場合、これらの措置によって個人情報を合法的に米国に移転することができないかもしれない。もし個人情報をEEA、イギリスあるいは他の管轄区域からアメリカに移す合法的な方法がなければ、あるいは法律の規定に符合する場合
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譲渡が煩雑すぎる場合、私たちはより多くの規制行動、巨額の罰金と処罰、データの転送ができないこと、パートナー、サプライヤー、その他の第三者と協力することができないこと、私たちの業務を運営するために必要な個人情報の処理または転送を禁止することを含む深刻な不良結果に直面する可能性があります。一部の欧州規制機関は、これらの会社がEU GDPRの国境を越えたデータ転送制限に違反している疑いがあるため、欧州以外の受信者への特定の個人情報の送信を一時停止または永久停止するように一部の会社に命じている。また、個人情報を欧州経済地域以外の受信者に送信すること、および/または個人情報を他の司法管轄区(特に米国)に送信する会社は、規制機関、個人訴訟当事者、権利団体のより厳しい審査を受ける。
任意の適用されるプライバシーおよびデータセキュリティ法律法規に加えて、業界組織によって採用されている業界基準またはプライバシーおよびデータセキュリティに関連する他の契約義務によって制約される可能性があります。データプライバシーおよびセキュリティに関連するいくつかの認証または自律原則を遵守するなど、プライバシーポリシー、マーケティング材料、および他の声明を発表することができます。もしこのような政策、材料、または声明が私たちの接近に欠陥があることが発見された場合、透明性の欠如、詐欺性、不公平または不実であれば、私たちは規制調査、規制法執行行動、および他の不利な結果の影響を受ける可能性がある。
プライバシーやデータセキュリティに関する私たちの義務は急速に変化しており、ますます厳しくなり、規制の不確実性をもたらしている。さらに、これらの義務は異なる適用と解釈を受ける可能性があり、これは異なる法域間で一致しない可能性がある。これらの義務を準備し、遵守するためには、私たちが大量の資源を投入する必要があり、私たちの情報技術、システム、および実践、ならびに個人情報または他の敏感なデータを処理する任意の第三者を代表する情報技術、システム、および実践を変更する必要があるかもしれません。
プライバシーやデータセキュリティ義務を遵守する努力に失敗することがある(あるいは失敗と考えられる).また、私たちが努力しているにもかかわらず、私たちが依存している人や第三者がこのような義務を履行できない可能性があり、これは私たちの業務運営に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちまたは私たちが個人情報または他の敏感なデータを処理する第三者を代表して、適用されたプライバシーおよびデータセキュリティ義務を処理または遵守できなかったとみなされた場合、私たちは、政府の法執行行動(例えば、調査、罰金、処罰、監査および検査)、訴訟(集団訴訟クレームを含む)、追加の報告要件および/または監督、個人情報の処理を禁止し、個人情報の廃棄または使用を命令することを含む重大な結果に直面する可能性がある。このような事件は、お客様の流失に限定されないが、深刻な名声被害、個人情報の処理ができない、または特定の司法管轄区域で業務を展開することができない、VYJUVEkを商業化または私たちの候補製品を開発し、商業化する能力が限られている；クレームや調査のために時間と資源をかけて自分を弁護する、否定的な宣伝、または私たちのビジネスモデルまたは運営の重大な変化を含む、私たちの名声、業務または財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの経営業績は、高インフレと高金利、米国や他の主要市場が様々な要因で衰退することへの懸念を含む、世界経済と世界金融市場の普遍的な状況の悪影響を受ける可能性がある。例えば、インフレと金利上昇は資本と信用市場の変動と中断をもたらし、このような変動がどのくらい続くかは不明である。さらに、ウクライナおよび/またはイスラエル-ハマス紛争へのロシアの侵攻は、世界経済、社会政治、市場状況に長期的な悪影響を及ぼす可能性がある。深刻または長期的な経済低迷は、必要に応じて、または許容可能な条件下で追加資本を調達する能力(あれば)を含む、私たちの業務に様々なリスクをもたらすかもしれない。経済の疲弊や下落、制裁、貿易制限、その他の世界的な条件もまた、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給遅延や中断を招く可能性がある。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済環境および金融市場状況が、私たちの業務、財務状況、経営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。
私たちの内部コンピュータシステムまたは私たちと業務往来のある任意の第三者のコンピュータシステムは、データ漏洩やコンピュータウイルスのようなネットワークセキュリティイベントに故障したり、これは私たちの名声を損なう可能性があり、私たちに責任を負わせ、私たちの収入に悪影響を与え、またはVYJUVEKまたは私たちの製品開発計画の生産を含む実質的な中断をもたらす可能性があります。
私たちは私たちの情報技術システムとインフラに依存して私たちの業務を管理する。また、私たちは他の人の機密データを受信、処理、保存、送信します。通常は私たちの臨床試験の参加者を含めて電子データです。私たち(またはサプライヤー、流通業者、製造業者、またはサプライヤーなどの当社と業務往来のある任意の第三者)に不正にアクセスしたコンピュータシステムまたは格納されたデータは、個人または機密情報または他の敏感なデータの盗難または不適切な漏洩、記録の削除または修正、または私たちの運営中断をもたらす可能性があります。ネットワークセキュリティ脅威は、ソフトウェア攻撃、ネットワーク釣り、およびソフトウェア脆弱性を利用して私たちの情報技術環境に入ることを含むが、これらに限定されないが、1つの位置から別の位置に情報を送信すると、インターネットまたは他の電子ネットワークを介した送信を含むネットワークセキュリティリスクが増加する。強力なセキュリティ対策を講じ、ネットワークセキュリティのリスクを低減するために、我々のネットワークセキュリティ態勢を実施し、改善していくことを約束しているにもかかわらず、このようなイベントが私たちまたは私たちと協力している第三者には起こらないという保証はありません
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公事です。例えば、私たちの専門薬局プロバイダはネットワークセキュリティ事件の影響を受け、精算承認を延期し、私たちの製品収入にマイナスの影響を与え、2024年第1四半期の純収入に影響を与えた。どんなサイバーセキュリティ事件も、適時に処理しても、私たちの名声を損ない、私たちのブランドを傷つけ、私たちの信頼を侵食する可能性があります。私たちの施設およびシステム、ならびに私たちと業務を往来している任意の第三者の施設およびシステムは、破壊、ソフトウェアウイルス、データの位置ずれまたは損失、プログラミングおよび/または人為的エラー、または他の同様のイベントの影響を受けやすい可能性があり、これらのイベントは、私たちの運営を乱したり、個人および機密情報を漏洩したりする可能性があります
また、サイバーセキュリティ事件が発生した場合、集団訴訟、監督問い合わせ、規制法執行行動を含む調査、法的訴訟に直面する可能性がある。私たちはまた罰金、同意令、または強制是正行動の影響を受ける可能性があり、これは私たちの運営と財務状況に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。また、サイバーセキュリティ事件とその法的結果は投資家の信頼に影響を与える可能性があり、私たちの株価の下落や資本市場に参入する機会が制限される可能性がある。このような事件が発生し、我々の運営が実質的に中断された場合、我々の商業機密や他の固有情報の損失によるものであっても、我々の開発計画や業務運営の実質的な中断を招く可能性がある。例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の承認作業を遅延させ、著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる可能性がある。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性がある。
いくつかのデータ漏洩は、HITECHによって改正されたHIPAA条項、他の米国連邦および州法律、非米国司法管轄区域の要求(EU GDPRおよびEU関連加盟国法律および他の外国法律を含む)に基づいて、影響を受けた個人および様々な政府および/または規制機関に報告されなければならず、場合によってはメディアに報告されなければならず、経済的処罰が適用される可能性がある。私たちの保険証書は、インフラが破壊されたり、故障したり、中断されたり、悲劇的な事件と災害、または他の原因で発生した私たちの潜在的な損失を補償するのに十分ではないかもしれません。しかも、私たちは未来に経済的に合理的な条項でこのような保険を受けないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。さらに、私たちの保険は、私たちに対するすべてのクレームをカバーすることができず、訴訟を弁護することができず、その価値にかかわらず、費用が高く、経営陣の注意をそらすことができるかもしれない。流用、紛失、または他の方法で他人の機密情報を不正に開示または使用することに関するいかなるセキュリティホールも、(I)私たちを民事および刑事罰を受けるようにすること、(Ii)私たちの名声に否定的な影響を与えること、または(Iii)第三者または政府当局に責任を負わせることが可能である。
私たちの業務の連続性と災害復旧計画は私たちを深刻な災害から保護するのに十分ではないかもしれない。
自然災害は、当社の運営または第三者サプライヤーまたはサービスプロバイダの運営を深刻に混乱させ、当社の業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。世界的な気候変動は天気に関連する自然災害の深刻さと頻度を拡大し、拡大し続けることが予想される。このような自然災害は私たちの運営に損害および/または中断をもたらす可能性があり、これは私たちのVYJUVEK販売、私たちの他の候補製品、業務、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、気候変化は、温度や降水パターンの変化や海面上昇のような様々な長期的な物理的変化をもたらす可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちのサプライヤー、サプライヤー、ビジネスパートナーも同様のリスクに直面しており、彼らの運営のいかなる中断も私たちのサプライチェーンや製造業務に悪影響を及ぼす可能性があります。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本部の全部または大部分を使用することができなくなり、重要なインフラ(例えば、私たちの製造施設)を破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは、困難かもしれませんが、場合によっては、長い間私たちの業務を継続することはできません。我々が現在策定している災害復旧·業務連続計画は限られており、深刻な災害や同様の事件が発生した場合には十分ではないことが証明されている可能性がある。私たちは現在VYJUVEKと私たちの候補製品に供給されている薬物製品の大部分はペンシルバニア州ピッツバーグにある製造工場にあります。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
環境、社会、およびガバナンス(“ESG”)計画に対するより多くの関心および変化の期待は、私たちのコストを増加させ、私たちの名声を損なうか、または他の方法で私たちのサービスに悪影響を及ぼす可能性がある。
様々な業界の企業は、そのESGおよび持続可能な開発実践に関連する様々な利害関係者がますます多くの審査に直面している。自発的なESGイニシアティブおよび開示の予想は、コスト増加をもたらす可能性があり(コンプライアンス、利害関係者の参加、契約、および保険に関連するコストの増加を含むが、これらに限定されない)、コンプライアンスまたは開示義務を強化するか、または私たちのサービス、財務状態、または運営結果に他の悪影響を与える。
当社および/またはVYJUVEKおよび私たちの候補製品のESGイメージを改善するために、自発的な計画(例えば、自発的開示、認証または目標など)に参加することがあるが、このような計画はコストが高く、期待される効果を達成できない可能性がある。しかも、私たちがコントロールできない要素のせいで、私たちはこのような計画を成功的に達成できないかもしれない。たとえそうでなくても、私たちの行動はその後、
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異なる利害関係者の参加が不足しており、このようなイニシアティブが現在自発的であっても、投資家または監督機関からESG努力への参加を受ける可能性がある
特定の市場参加者は、主要機関投資家および資本提供者を含み、投資または投票決定を行う際に、第三者基準およびスコアを使用して、会社のESGプロファイルを評価する。不利なESG格付けは、投資家の私たちまたは私たちの業界に対する否定的な感情を増加させる可能性があり、これは私たちの株価および私たちが資金を得る機会とコストに悪影響を及ぼすかもしれない。さらに、一部の投資家および他の人は、いくつかの投資家に有利とみなされる行動をとった場合、他の投資家がそのような行動に異議を唱える可能性がある“反ESG”運動に参加してきた。ESGイベントが私たちの名声に悪影響を及ぼす程度では、従業員または顧客の能力を引き付けるために効果的な競争を阻害する可能性もあり、これは私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、ESGトランザクションにおいて、開示に関連するより多くの規制レベルがある可能性が予想される。例えば、米国証券取引委員会は最近、定期報告書の中で気候に関する開示を大幅に増加させるよう企業に求める新規定を採択した。新しい気候開示規則は多くの法律的挑戦を受け、米国証券取引委員会は自発的に気候開示規則を一時停止し、司法審査の完了を待っている。したがって，新規が発効するかどうか，発効すれば大きな変化があるかどうかは不明である。新しいルールが発効し、米国証券取引委員会が採択したルールと実質的な差がない場合、私たちは、過去にこのような統制されていない事項に対して重大な追加的な内部制御プログラムやプログラムを実施することを含む、多くの追加コストを発生させることを要求される可能性があり、私たちの管理層および取締役会には、より多くの監督義務を負うことが要求される可能性がある。利害関係者が予想するこれらや他の変化は，コスト増加や審査を招く可能性があり，このリスク要因の中で決定されたすべてのリスクを悪化させる可能性がある.さらに、私たちの顧客とサプライヤーは同様の予想の影響を受ける可能性があり、これは私たちが知らないかもしれないリスクを含めて追加的なリスクを増加または発生させる可能性がある。
私たちの国際業務は、アメリカ国外での業務展開に関連するビジネス、規制、政治、運営、財務、定価と精算、経済リスクに直面するかもしれません
私たちは現在アメリカ以外に業務と従業員がいて、私たちの業務戦略は潜在的な追加の国際拡張を含み、アメリカ以外の患者集団を狙っています。国際的な業務展開は多くのリスクに関連しているが、これらに限定されない
•プライバシー法規、税法、輸出入制限、就業法、規制要件、その他の政府の承認、許可、許可証など、複数の、互いに衝突し、変化する法律法規、例えば、プライバシー法規、税法、輸出入制限、就業法、監督管理要件
•私たちは様々な国/地域で私たちの候補製品を使用して規制された承認を得ることができなかった
•他の関連する可能性のある第三者特許権；
•私たちの知的財産権の保護と実行に関する複雑さと困難
•人員配置と海外業務の管理に困難がある
•複数の支払人精算制度、政府支払人または患者自己支払いシステムの管理に関連する複雑さ
•国際市場に進出する能力には限りがあります
•財務リスク、例えば、長い支払い周期、売掛金の回収が困難であること、地元と地域的金融危機が私たちの製品の需要と支払いに与える影響、外貨為替レートの変動の影響を受ける
•戦争、テロ、政治的動揺、疾病の発生、ボイコット、貿易削減、その他の商業的制限を含む自然災害、政治的、経済的不安定
•出張、翻訳、および保険費用が含まれているいくつかの費用；
•規制及びコンプライアンスリスクは、正確な情報の保持及び販売及び活動の制御に関係しており、これらの販売及び活動は、米国“反海外腐敗法”、その帳簿及び記録条項又はその反賄賂条項の権限に属する可能性がある。
これらの要素のいずれも、私たちの潜在的な国際拡張と運営を深刻に損害し、それによって私たちの運営結果を損なう可能性がある。
私たちはアメリカとある外国の輸出入規制、反腐敗法律、反マネーロンダリング法律法規の制約を受けている。このような法律基準を遵守することは国内と国際市場での私たちの競争能力を弱めるかもしれない。私たちは違反によって刑事責任と他の深刻な結果に直面するかもしれないし、これは私たちの業務を損なうかもしれない。
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我々は、米国の輸出管理条例、米国税関条例、米国財務省外国資産規制事務所が管理する様々な経済·貿易制裁条例、改正された米国の1977年の“海外腐敗防止法”、米国“米国法典”第18編201節に掲載された米国国内賄賂法規、米国旅行法、米国愛国者法を含む輸出規制と輸入法律法規に支配されている。そして私たちが活動している国の他の州と国の反賄賂と反マネーロンダリング法。腐敗防止法は、会社およびその従業員、代理人、請負業者および他の協力者およびパートナーが直接または間接的に許可、承諾、提供、不当な支払い、または任意の他の価値のある公共または民間部門の入金を誘致または受け入れることを禁止するために広く解釈されている。私たちは、VYJUVEKまたは私たちの候補製品を海外で販売する第三者を招聘することができます(承認された場合)、および/または必要なマーケティング許可、ライセンス、ライセンス、特許登録、および他の規制承認を取得します。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用があるかもしれない。私たちが私たちの従業員、代理、請負業者、および他の協力者、パートナーの腐敗や他の不法活動を明確に許可したり、実際に知っていなくても、私たちは責任を追及される可能性がある。上記の法律および法規に違反するいかなる行為も、重大な民事および刑事罰金および処罰、監禁、輸出入特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反および詐欺訴訟、名誉損害、およびその他の不利な結果を招く可能性がある。
また、米国の輸出規制法と経済制裁は、米国の制裁対象国、政府、個人に特定の製品やサービスを提供することを禁止している。
流行病、流行病、伝染病の爆発、あるいは同様の公衆衛生危機が私たちの運営および私たちの顧客、サプライヤー、第三者パートナー、規制機関の運営に与える影響は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
大流行、流行病、伝染病の爆発、あるいは同様の公衆衛生危機は、私たちまたは私たちの顧客、サプライヤー、第三者パートナー、規制機関の運営に悪影響を及ぼす可能性がある。大流行や公衆衛生危機に対応するために、当局は多くの措置を実施する可能性があり、企業および個人は、大流行または公衆衛生危機を抑制したり、その影響を治療しようとしたりする可能性があり、例えば、旅行禁止と制限、隔離、その場避難/家にいることと社会的距離令、閉鎖、およびワクチン要求を解決しようとしている。大流行や公衆衛生危機のためにこのような措置や同様の措置や制限を実施すれば、研究開発や製造活動に従事する従業員は私たちの実験室や製造場所に入れない可能性があり、私たちの核心活動は深刻な制限や制限を受ける可能性があり、長い間続く可能性がある。さらに、私たちの顧客、サプライヤー、第三者パートナー、および規制機関の業務は著しく制限されたり削減されたりする可能性があります。適時に臨床試験を開始と完成することは著者らの業務に重要であり、臨床試験は臨床試験場、研究者と調査人員、監督機構人員と材料の可用性に依存し、その中のいずれも流行病などの公共衛生危機の不利な影響を受ける可能性がある。健康危機が私たちの業務、運営結果と未来の成長見通しに与える影響程度は各種の要素と未来の発展に依存し、これらの要素と未来の発展は高度な不確定性を持っており、公共健康危機の持続時間、範囲と深刻度を含む自信を持って予測できない。将来の公衆衛生危機は私たちの業務と運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
FDAや他の政府機関の資金不足は、政府閉鎖やこれらの機関運営の他の中断を含め、重要な指導部や他の人員の能力を雇用·保持することを阻害し、新製品やサービスのタイムリーな開発や商業化を阻止したり、これらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止したりすることができ、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある
FDAの新製品の審査と承認能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法定、監督と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。FDAや他の機関の中断も、新製品候補製品が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、米国政府が過去に閉店した場合、FDAや米国証券取引委員会のような規制機関は、キー従業員を休暇にし、キー活動を停止せざるを得ない。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、未来の政府の閉鎖は、私たちが公開市場に進出し、必要な資本を得る能力に影響を与えるかもしれない。また、私たちの行動は政府機関の政府資金に依存する可能性があり、政治プロセス自体が不安定で予測できない。
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我々の候補製品の開発、規制審査、承認に関連するリスク
もし私たちが臨床試験を通じて私たちの候補製品を進めることができなければ、規制部門の承認を得ることができず、最終的に私たちの候補製品を商業化することができなければ、あるいは私たちがそうする過程で重大な遅延に遭遇すれば、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
私たちの候補製品の開発と商業化は多くの不確定要素の影響を受けています
•臨床試験の登録に成功しました
•私たちの現在と計画中の臨床試験は積極的な結果を得ている
•規制を適用する規制の承認を受けた
•私たちの製造プロセスを必要または所望の変更を行い、第三者サプライヤーまたは製造業者との間の既存の臨床供給スケジュールを維持することを含む、当社の内部製造プロセスの持続的な開発に成功した
•もし私たちの候補製品が承認されれば、単独でも他社と協力しても、商業発表を行うことができる
•もし患者、医療界、第三者支払者が私たちの製品候補を承認したら、私たちの製品を受け入れます。
もし私たちがこれらの要素の中で1つ以上が間に合わなかったり、完全に失敗したりすれば、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を商業化することに成功しなかったりする可能性があり、これは私たちの業務に深刻な損害を与えるだろう。もし私たちの候補製品が規制機関の承認を得られない場合、あるいは私たちの製造プロセスが変わらなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは実質的な悪影響を受ける可能性があります。
私たちの遺伝子治療プラットフォームは新しい技術に基づいており、これは私たちの候補製品が規制承認された時間とコストを予測することを困難にしている。
FDA、EMAとその他の監督機関の臨床試験要求及びこれらの監督管理機関は候補製品の安全性と有効性を確定するための標準は、候補製品のタイプ、複雑性、意外性及び期待用途と市場によって大きく異なる。我々のような新製品候補製品の規制承認プロセスは、製造プロセスの承認または変更を含み、他のより有名またはより広く研究されている候補製品よりもコストが高く、時間がかかる可能性がある。私たちの候補製品がアメリカ、EU、あるいは他の場所で規制部門の承認を得るのにどのくらいの時間がかかるか、あるいは私たちの候補製品が商業化するのにどのくらい時間がかかるかを決定することは難しい。欧州委員会の承認はFDAが何かを承認する必要がある可能性があることを示さないかもしれないし、欧州委員会が何を承認する必要があるかを表明しないかもしれない。
遺伝子と細胞治療製品の監督管理要求と政策はよく変化し、将来も引き続き変化する可能性がある。FDAは2016年，遺伝子療法や関連製品の審査を統合し，細胞，組織，遺伝子療法諮問委員会などを設立し，この審査にアドバイスを提供するために，その生物製品評価·研究センター内に組織·高度療法オフィス(OTAT)を設立した。2022年9月、FDAはOTAtを治療製品オフィス(“OTP”)に変更し、OTPを“スーパーオフィス”に向上させ、日々増加する細胞および遺伝子治療仕事量を満たすことを発表した。もし私たちが国立衛生研究院が援助した機関を招いて臨床試験を行う場合、この機関の機関生物安全委員会及びその機関審査委員会(IRB)は提案された臨床試験を審査して、試験の安全性を評価する必要がある。同様に，EMAは遺伝子治療薬製品の開発やマーケティング許可に関する新しいガイドラインを発表し，これらの新しいガイドラインを遵守することを求めている可能性がある。
これらの規制審査委員会および諮問グループ、およびそれらが公布する新しいガイドラインは、規制審査プロセスを延長し、追加調査の実施を要求し、開発コストを増加させ、規制立場や解釈の変更につながり、当社の製品候補の承認および商業化を遅らせまたは妨げるか、承認後の重大な制限または制限につながる可能性があります。これらの追加プロセスにより、審査および承認プロセスが予想以上に長くなる可能性があります。潜在的な製品を市場に投入するために必要な規制当局の承認の取得の遅延または失敗、または予期せぬ費用がかかる場合、当社の十分な製品収益を生み出す能力が低下し、当社の事業、財務状況、業績および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
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当社の製品または候補製品は、任意の潜在的な上場承認の前または後に不良副作用を引き起こす可能性があり、またはその規制承認を遅延または阻害し、商業潜在力を制限し、または重大な負の結果をもたらす可能性がある他の特性を持っている可能性があります。
他のベクターを用いた遺伝子治療試験では，過去にいくつかの明らかな副作用が出現している。遺伝子治療は依然として比較的に新しい疾病治療方法であり、より多くの副作用を産生する可能性がある。遺伝物質あるいは遺伝物質を携帯する製品の他の成分の持続的生物活性のため、遺伝子治療製品に接触した後も不良事象を遅延させる潜在的なリスクが存在する。
私たちの候補製品による副作用に加えて、投与過程や関連手続きも不良副作用を引き起こす可能性がある。このような有害事象が発生した場合、私たちの臨床試験は一時停止または終了する可能性がある。もし私たちがこのような有害事象が私たちの候補製品ではなく管理手続きまたは関連手続きによって引き起こされたことを証明できない場合、FDA、欧州委員会、EMA、または他の規制機関は、任意またはすべての目標適応の候補製品のさらなる開発を停止するか、または承認を拒否するように命令することができる。たとえ私たちがいかなる深刻な不良事件が製品と関係がないことを証明できても、このような事件は患者の募集或いは入選患者が試験を完成する能力に影響する可能性がある。さらに、私たちが候補製品の任意の臨床試験を延期、一時停止、または終了することを選択または要求された場合、その候補製品のビジネス見通しが損なわれる可能性があり、候補製品から製品収入を得る能力が延期またはキャンセルされる可能性がある。これらのすべての状況は、私たちが候補製品を開発する能力を損なう可能性があり、私たちの業務、財務状況、将来性を深刻に損なう可能性がある。
また、候補製品が上場承認された場合、FDAは、リスクよりもメリットが大きいことを保証するために、承認された安全監視計画を採用することを要求することができ、その中には、製品が患者に配布されるリスクを概説する薬物ガイドラインと、衛生保健従事者に発表されるコミュニケーション計画とが含まれている可能性がある。さらに、もし私たちまたは他の人が後にVYJUVEKまたは私たちの候補製品による不良副作用を発見したら、いくつかの潜在的な重大な負の結果を引き起こす可能性があります
•規制部門は、VYJUVEKまたは承認される可能性のある製品候補製品の承認を一時停止または撤回することができます
•規制部門はラベルに警告を追加することを要求するかもしれない
•VYJUVEKや候補製品の投与方法を変更したり、追加の臨床試験を行うことが要求されるかもしれません
•私たちは起訴され、患者への傷害に責任を負うかもしれない
•私たちの名声は損なわれるかもしれない。
これらのすべての事件は、VYJUVEKまたは私たちの候補製品に対する市場の受け入れ度を達成または維持することを阻止し、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
著者らの臨床試験は重大な遅延に遭遇する可能性があり、あるいは著者らは安全性と有効性を証明できず、適用する監督管理機関を満足させることができないかもしれない。
規制部門の許可を得て私たちの候補製品を販売する前に、候補製品の期待適応に対する安全性と有効性を証明するために、広範な臨床試験を行わなければならない。上場承認を得ることは広く、長く、高価で、本質的に不確定な過程であり、監督管理機関は様々な理由で私たちの候補製品の承認を延期、制限、または拒否する可能性がある。もしあれば、どんな臨床試験も計画通りに行われるか、予定通りに完成することは保証できません。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、試験の任意の段階で発生する可能性がある。臨床試験の成功を妨げたり、タイムリーに臨床試験を完了したりすることを妨げる可能性がある事件は、
•遅延と規制当局は試験設計について合意した
•ウェブサイトを開設し、十分な数と多様な適切な研究対象を募集し、著者らの臨床試験に参加することに遅延があった
•深刻な不良事件或いはある種類の候補製品に対する懸念により、或いは著者らの臨床試験操作或いは試験地点を検査した後、監督管理機関は強制的に臨床一時停止を実施した
•研究対象を完全に試験に参加させるか、治療に戻った後にフォローすることを遅延させた
•候補製品に関連する深刻な有害事象の発生は、その潜在的な利点を超えていると考えられる
•新しい臨床案の法規要件とガイドラインの変化を修正または提出する必要がある。
非臨床と前臨床研究および早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できない可能性があり、臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。場合によっては存在するかもしれません
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多くの要素のため、同一候補製品の異なる臨床試験間の安全性或いは有効性は著しい差があり、これらの要素は方案中に規定された試験プログラムの変化、研究対象者の規模とタイプの差異、投与方案とその他の臨床試験方案の変化と遵守状況、及び臨床試験参加者の退学率を含む。そのほか、臨床前と臨床データはよく各種の解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると思っているが、まだ発売許可を得られなかった。非臨床研究と初歩的な臨床試験で進展を得たが、臨床試験後期段階の候補製品は必要な安全性と有効性を示すことができないかもしれない。
私たちの製品や候補製品を製造プロセスや配合変更を行う場合、修正された製品または候補製品を早期バージョンに接続し、規制部門の承認を得るために追加的な研究を行う必要があるかもしれません。臨床試験の遅延は、私たちが承認した製品を独占的に商業化する権利や、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にする任意の時間を短縮することも可能であり、これは私たちの潜在的な収入を制限したり、私たちの承認された製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なう可能性があります。著者らの臨床試験中のいかなる遅延、挫折或いは失敗はすべて著者らの業務、財務状況、運営結果と将来性に実質的な不利な影響を与える可能性がある。
さらに、もし私たちの臨床試験結果が確定していない場合、あるいは私たちの候補製品に関連する安全問題や深刻な有害事象が存在すれば、私たちは：
•上場承認が遅延され、ある場合、または追加的な検証的安全性および/または有効性研究が要求される
•承認された適応や患者集団は期待や期待ほど広くない
•重大な使用または流通制限または安全警告を含むラベルの承認を得ること；
•私たちの候補製品の商業化に必要または望ましい宣言を表示することなく、承認を得る
•追加的で高価な発売後のテスト要求や臨床試験を受ける
•承認を支援するための追加的な臨床試験が求められています
•規制部門に製品の承認を撤回または一時停止させたり、その流通に制限を加えたりする
•警告、予防措置、または禁忌症のようなラベル表示を付加すべきである
•起訴される
•私たちの名声は損なわれた。
もし私たちがテストや市場承認を得る上で遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストも増加するだろう。われわれのいかなる臨床前研究あるいは臨床試験が計画通りに開始されるかどうか、再構成が必要かどうか、あるいは計画通りに完成するかどうかは分からない。
さらに、著者らまたは著者らの協力者が法規要件(FDAの現在の良好な臨床実践またはCGCP法規を含む)に従って試験を行うことができず、参加者が受け入れられない健康リスクに直面するか、またはFDAが私たちのIND、アプリケーション、またはこれらの試験の進行中に欠陥があることを発見した場合、私たちFDAまたはIRBはいつでも私たちの臨床試験を一時停止することができる。したがって，将来の臨床試験の開始と完了スケジュールを確実に予測することはできない。もし私たちの臨床試験の開始が遅れたり完成したりすれば、もし私たちが完成する前に臨床試験を終了すれば、私たちの候補製品の商業的将来性は負の影響を受ける可能性があり、候補製品から収入を創出する能力はキャンセルまたは延期される可能性がある
著者らは第三者による臨床前研究と臨床試験のいくつかの方面に依存している。もしこれらの第三者がその契約義務を成功的に履行できず、予想される期限までに規制要求を達成したり、遵守したりできなければ、規制部門の私たちの候補製品の承認を得ることができず、商業化することもできない可能性がある
われわれは第三者による臨床前研究のいくつかの面に依存し，大学，医療機関，他機関との合意に基づき，独立した主要研究者を含む第三者に依存して臨床試験を行っている。私たちはこのような第三者と予算と契約を交渉し、これは私たちの開発スケジュールの遅延とコスト増加を招く可能性がある。
われわれは臨床試験中に第三者に依存しているため，臨床の主要な研究者への制御が限られている可能性があり，彼らの日常活動への可視性も限られており，承認された臨床案を遵守する場合も含めて限られている。しかし，我々のすべての臨床試験が適用された案，法律，法規の要求，科学的基準に基づいて行われ，第三者に依存していることを確実にする責任がある
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すべての当事者たちは私たちの規制責任を解除しない。我々とこれらの第三者はCGCP要求を遵守することを要求されており，これらの要求はFDAや類似の外国規制機関が臨床開発において候補製品に対して実行する法規やガイドラインである。監督管理機関は定期的に臨床試験スポンサー、臨床研究者と臨床試験地点を検査することによって、これらのCGCP要求を実行する。もし私たちまたはこれらの第三者のいずれかが適用されたCGCP要件を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、これらの臨床試験の一時停止または終了を要求するか、または私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するかもしれない。検査後、これらの監督機関は私たちの臨床試験でCGCP要求に適合しているかどうかを確認することはできません。また，われわれの後期臨床試験はCGMP要求に応じて生産された製品を用いて行わなければならず，多くの研究対象が必要となる可能性がある。
私たちの失敗やこれらの第三者がこれらの規定を遵守できなかった場合、私たちは臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を延期します。さらに、これらの第三者のいずれかが連邦または州詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規または医療プライバシー·セキュリティ法に違反した場合、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。私たちの臨床前研究または臨床試験を実行する任意の第三者は私たちの従業員ではなく、また、私たちとこのような第三者との合意によって私たちに提供される可能性のある救済措置を除いて、彼らが私たちの臨床前研究と臨床計画に十分な時間と資源を投入するかどうかを制御することができない。これらの第三者はまた、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの実体のための臨床試験や他の製品開発活動を行っているかもしれません。これは、彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。これらの第三者がその契約の義務または義務の履行に成功しなかった場合、または予想された期限内に完了した場合、彼らが交換する必要がある場合、または彼らが得た臨床前または臨床データの品質または正確性が、私たちの方案や法規の要求または他の理由を遵守できなかった場合、臨床開発スケジュールを含む我々の開発スケジュールは、延長、延期または終了される可能性があり、私たちは候補製品の開発を完了し、監督部門の承認を得たり、商業化に成功したりすることができないかもしれない。したがって、私たちの財務業績と候補製品のビジネス見通しは損なわれ、私たちのコストは増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力は延期されたり完全に排除されたりする可能性がある。主要な調査者や他の第三者との関係を慎重に処理しているにもかかわらず、私たちが挑戦や遅延に遭遇しない保証はなく、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、見通しに実質的な悪影響を与えないことも保証されない。
私たちが時々公表または公表する臨床試験の一時的、“トップライン”および初歩的なデータは、より多くのデータを得ること、あるいはより多くの分析を行うことによって変化する可能性があり、これらのデータは監査および検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある
時々、臨床試験の中期、“頂線”または初歩的なデータを公表するかもしれません。我々が完成する可能性のある臨床試験の中期データは、研究対象登録の継続とより多くのデータの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。予備データや“トップライン”データはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが以前に公表された予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。初歩的、“トップライン”または中間データと最終データとの間の重大な不利な変化は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
私たちの候補製品がFDAの承認を得て維持されていても、私たちは決してアメリカ以外で承認されないかもしれません。これは私たちの市場機会を制限し、私たちの業務に悪影響を及ぼすでしょう。
米国の候補製品に対するFDAの承認は、その候補製品が他の国または管轄区域規制機関の承認を得ることを保証することができず、外国規制機関の承認も、他国の監督管理機関またはFDAがその候補製品を承認することを確保することができない。VYJUVEKまたは我々の候補製品は米国以外で販売されており，承認されれば，臨床試験やマーケティング承認に関する外国規制要求の制約を受ける。FDAが候補製品の発売を承認したとしても、外国の比較可能な規制機関は、これらの国での候補製品の製造とマーケティングを承認しなければならないが、承認される過程は長くて高価かもしれない。審査手続きは司法管轄区域によって異なり、アメリカと異なる要求と行政審査期限に関連する可能性があり、アメリカよりもっと煩雑で、追加の臨床前研究或いは臨床試験を含む可能性もある。米国以外の多くの国では、候補製品は精算承認を得なければならず、その国で販売許可を得ることができる。場合によっては、私たちは私たちの候補製品に価格を受け取るつもりで、承認されれば、承認も必要です。EMAの意見によると、欧州委員会からマーケティング許可申請(MAA)を取得することは長くて高価な過程である。候補製品が承認されても、FDAまたは欧州委員会(場合によっては)は、製品ラベルに広範な警告を貼り付けること、または高価で時間のかかる追加の臨床試験または報告を承認条件として要求することを要求する製品が発売される可能性のある適応を制限する可能性がある。米国やEU以外の国の規制機関にも候補製品の承認要求があり、私たちはこれらの国が発売される前にこれらの要求を守らなければならない。外国の監督管理の許可を得て、外国の監督管理の要求を守ります
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深刻な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、特定の国/地域での候補製品の発売を遅延または阻止する可能性があります。
また、一国で行われた臨床試験は、他の国の規制機関に受け入れられない可能性がある。しかも、私たちのどんな候補製品の規制承認も撤回される可能性がある。もし私たちが規制要求を守らなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちは候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力が損なわれ、私たちの業務、財務状況、経営業績、見通しは不利な影響を受けるだろう。
上場承認を得たVYJUVEKと私たちの候補製品は規制承認を得ても監督管理されています。規制コンプライアンスに関連するコストが発生し続け、法令の不遵守や変更に関連するリスクに直面し、VYJUVEKや規制の承認を受けた候補製品の承認を失う可能性があります。
VYJUVEK、私たちの最初のFDA承認製品、および将来規制によって承認された任意の他の候補製品は、製造、ラベル、包装、保存、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、および安全および他の発売後の情報提出の規制要件の制約を受け続けます。私たちの候補製品のために得られた任意の規制承認は、承認された安全監視計画、製品が発売される可能性のある承認指示用途の制限または承認条件の制限、または第4段階の臨床試験、および製品の品質、安全性および有効性を監視する監視を含む可能性の高い上場後試験の要求を含む可能性がある。たとえば，承認されたBLAの所有者は，不良イベントおよび製品がBLAの規格に適合していない任意の障害を監視および報告する義務がある.承認されたBLAの所有者はまた、承認された製品、製品ラベル、または製造プロセスを何らかの変更することができるように、新しいまたは追加の出願を提出し、FDAの承認を得なければならない。例えば、承認された製品の需要増加が我々の以前の推定を超える場合、既存のFDA承認の製造プロセスを拡大する必要があるか、または拡大することを望むことができ、拡大された製造プロセスはFDAの審査および承認を受けるであろう。他の適用可能な連邦および州法律に加えて、広告および販売促進材料はFDAの規定に適合し、FDAの審査を受けなければならない。
また、製品製造業者およびその施設は、CGMP要件に適合することを保証し、BLAまたは外国マーケティング申請で行われた約束を遵守するために、FDAおよび他の規制機関の持続的な審査および定期検査を受けなければならない。我々または規制機関が、承認された製品に、意外な重大性または頻度の不良事象のような以前に未知の問題があることを発見した場合、または製品を生産する施設に問題がある場合、または規制機関が製品の販売促進、マーケティングまたはラベルに同意しない場合、規制機関は、市場からの製品のリコールまたは撤回または生産の一時停止を要求することを含む、製品、製造施設、または我々に制限を加える可能性がある。
もし私たちが適用された規制要求を遵守できなければ、規制機関は：
•私たちは法律に違反していると警告状を出しました
•禁令または行政、民事または刑事罰または罰金を求める
•規制承認の一時停止または撤回；
•進行中の臨床試験を一時停止します
•私たちまたは私たちの戦略パートナーが提出した未解決のBLAまたは同様の海外マーケティング申請(またはその任意の追加申請)の承認を拒否する；
•製品の販売や製造を制限する
•製品を差し押さえたり、差し押さえたり、または他の方法で製品を市場から撤退させることを要求するもの；
•候補製品の輸入または輸出の許可を拒否する；または
•私たちが政府契約を結ぶことを許可することを拒否する。
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。上記のいずれかのイベントや処罰が発生すると、承認された製品VYJUVEKおよび候補製品を商業化する能力を抑制し、当社の業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。
FDAの政策および同等の外国監督管理機関の政策は変更される可能性があり、追加の政府法規が公布される可能性があり、これらの法規はVYJUVEKの既存の上場承認にマイナス影響を与え、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、あるいは延期する可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の需要の変化に適応できない場合、あるいは新しい需要や戦略を採用することができなければ、もし私たちが既存の需要の変化に適応できない場合
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もし私たちが法規を守らなければ、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失うかもしれません。これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に重大で不利な影響を与えるでしょう。
私たちはすでにアメリカでVYJUVEKの孤児薬物独占経営権を獲得し、アメリカと他の司法管轄区で私たちのいくつかの候補製品の孤児薬物称号を獲得したが、これは私たちを競争から効果的に保護することができないかもしれないし、私たちは他の候補製品の孤児薬物称号を得ることができないかもしれない。もし私たちの競争相手が私たちの前に孤立薬物の独占経営権を得ることができれば、私たちは長い間競争相手の製品を適用された規制機関の承認を得ることができないかもしれない。
米国、EU、日本を含むいくつかの管轄区域の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。
改正された1983年の“孤児薬物法案”によると、まれな疾患または疾患を治療しようとする場合、FDAは、候補製品を孤児薬として指定することができ、この疾患または疾患は、通常、米国での患者数が20万人未満であるか、または米国での患者数が20万人を超えると定義されているが、米国では、米国の販売から薬剤開発コストを回収することができる合理的な期待はない。孤児薬物指定は、規制審査および承認過程においていかなる利点も伝達されず、規制審査および承認過程の持続時間を短縮することもないが、臨床試験コスト、税収割引、およびユーザー費用減免のための贈与資金を提供する機会などの財政的インセンティブをもたらすことができる。さらに、孤児として指定された製品がその後、このような指定された疾患または状態を有するFDAの最初の承認を得た場合、薬剤は、7年以内に孤児薬物市場の独占経営権を得る権利がある。孤児薬物市場の排他性は、通常、FDAが別の申請を承認することを阻止し、同じ疾患または状態の同じ薬物または生物製品を7年以内に販売し、限定された場合を含まない限り、FDAが後者がより安全で、より効果的であるか、または患者のケアに大きく貢献すると結論付けた場合を含む。指定された孤児薬物が孤児が指定された適応よりも広い用途に使用されることが承認された場合，孤児薬物市場排他性を得ることはできない。FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者がこのようなまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の薬剤を保証できない場合、米国の孤児薬物マーケティング排他権を失う可能性がある。
EUでは、EU委員会は、EMA孤児薬物製品委員会の提案に基づいて、EUにおける10，000人中5人以下の生命または慢性衰弱疾患を脅かす製品の診断、予防または治療を目的とした製品の開発を促進するために、孤児薬物指定を承認する。さらに、生命に危害を及ぼす、深刻な虚弱または深刻かつ慢性疾患の診断、予防または治療のための製品、およびインセンティブ措置がない場合、EUにおける薬剤の販売は、薬剤または生物製品を開発するための必要な投資が合理的であることを証明するのに十分ではない可能性が高く、孤児の称号が付与されるであろう。欧州連合では、孤児薬品指定は規制審査および承認過程においていかなる利点も伝達されず、規制審査および承認過程の持続時間を短縮することもないが、孤児薬物指定は、費用の削減または費用の免除、プログラム援助、集中販売許可手続きに入るなど、申請者に財政的奨励を受ける権利がある可能性がある。マーケティング許可を得ると、孤児製品は承認された治療適応の10年間の市場排他性を得る権利があり、これはEMAと欧州委員会が別のマーケティング許可申請を受け入れることができず、マーケティング許可を承認することができず、同じ適応の類似製品のマーケティング許可を10年間延長する申請を受け入れることもできないことを意味する。合意した小児科調査計画(PIP)にも適合する孤児薬品については，市場排出期間を2年間延長した。5年目の終了時に、製品が市場排他性を維持するのに十分な利益があることを証明するのに十分ではないことを証明することを含む、製品が孤児として指定された基準に適合しないと判断された場合、または疾患の流行率が限界を超えている場合、欧州連合の10年間の市場排他性は6年に減少することができる。さらに、別の製品が市場排他性を有する場合、(I)第2の出願人は、その製品が類似しているが、より安全で、より効果的であり、または臨床的により良いことを証明することができる、(Ii)出願人は、十分な孤児医薬製品を提供することができない、または(Iii)申請者は、第2の孤児医薬製品申請に同意することができる、別の製品が市場排他性を有する場合、別の類似した孤児医薬製品を随時承認することができる。
日本の孤児薬物指定制度は，日本の5万人未満の患者に影響を与える疾患のための薬物開発を支援することを目的としており，これらの疾患には満たされていない医療ニーズが多く存在する。日本では，承認された代替治療案がない場合，あるいは期待される既存の治療法と比較して高い治療効果や安全性があれば，研究療法は孤児薬物指定を受ける資格がある。日本人孤児の薬物開発を支援する具体的な措置としては，研究·開発支出への補助金，臨床開発に関する優先相談，相談費の低減，税収優遇，優先審査申請，申請料の低減，登録有効期間の延長がある。承認された後、この製品は10年に及ぶ孤児専門権、いわゆる再審期間を得るだろう。場合によっては、日本政府は孤児薬の排他性を撤廃する可能性がある。
アメリカでVYJUVEKの孤児薬物独占経営権を取得しても、EUと日本でb-VECの孤児薬物特許権を取得しました。アメリカとEUでKB 105とKB 407の孤児薬物特許権を取得しました。アメリカでKB 408の孤児薬物特許権を取得しましたが、私たちはあなたに保証することができません
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孤児薬の排他性を獲得または維持し，孤児薬の排他性を維持することができれば，排他性は異なる薬物が同じ条件で承認されることができるので，競合から製品を効率的に保護できない可能性がある。さらに、私たちの任意の他の候補製品がいかなる司法管轄区域でもいかなる孤児指定用途のために承認されるか、または競争相手が規制機関が私たちの任意の候補薬物を承認することを数年以内に阻止する可能性のある孤児薬の独占経営権を得ることはできないということを保証することはできません。もし私たちが孤児薬の排他性を維持したり得ることができなければ、私たちが十分な収入を生む能力は否定的な影響を受けるかもしれない。競争相手が孤立した薬物独占経営権を得ることができれば、これは私たちの候補製品が監督部門の承認を得ることを阻止し、私たちの収益能力は著しく低下する可能性があり、これは私たちの業務の将来性、財務状況、運営結果を損なうだろう。FDAや他の規制機関が将来、いつ、あるいはどのように適用される孤立薬物規制や政策を変更するかどうかもわかりませんし、どのような変化が私たちの業務に影響を与える可能性があるかどうかもわかりません。孤立した薬品法規と政策によって可能な変化によって、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性がある。
FDAの加速承認は、私たちのどの候補製品も承認されても、より速い開発や規制審査や承認過程をもたらさない可能性があり、私たちの候補製品が上場承認される可能性を増加させることはありません。
私たちはFDAの加速された承認手続きを使用して、私たちの現在または未来の候補製品の承認を求めるかもしれない。このアプローチは、より速い開発、規制審査、あるいは承認過程をもたらすことができず、私たちの候補製品が上場承認される可能性を増加させることもないかもしれない。1つの製品が深刻または生命に危険な疾患を治療する場合、通常、既存の治療方法よりも有意な利点を提供し、臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替終点に影響を与える場合、製品は加速承認を得る資格がある可能性がある。承認の一つの条件として，FDAは承認を加速させた製品のスポンサーに十分かつ良好な制御を行う上場後検証性臨床試験を要求する可能性がある。このような検証的な実験は職務調査の方法で行われなければならない。2022年食品·薬物総合改革法案(FDORA)によると、FDAは、承認前または承認加速日後の特定の時間内に1つまたは複数の承認後確証試験を行うことを適宜要求される。FDORAは，登録目標の実現を含めて180日ごとにFDAにこのような研究の最新状態を送信することも求められており，FDAはこれらの情報を迅速に公開しなければならない。また、FDORAによれば、FDAは、例えば、職務調査を行っていない会社に対していかなる承認後の確認試験を行ったり、速やかに当該機関に進捗報告を提出した会社に罰金を科すかのような行動をとる権利がある。さらに、承認の加速を検討している製品については、FDAは現在、機関に別の要求がない限り、上場承認後120日以内に伝播または出版しようとしている宣伝材料を審査期間内に機関に提出しなければならず、これは製品の商業発売時期に悪影響を及ぼす可能性がある。FDAが私たちの候補製品の加速承認を許可することは保証されず、FDAがこのような経路を確実に許可しても、加速された開発、審査、または承認がタイムリーまたは根本的に承認されない保証はない。
画期的な治療指定、迅速チャネル指定、FDAの再生医学高度治療指定または優先審査、またはEMAのPrime計画は、私たちの任意の候補製品を付与しても、より速い開発、規制審査または承認過程をもたらすことができず、このような指定は、私たちの任意の候補製品が発売承認される可能性を増加させない可能性がある。
私たちは私たちのいくつかの候補品のために画期的な治療法の称号を求めるかもしれない。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の療法と単独でまたは1つまたは複数の他の療法と組み合わせて重篤または生命を脅かす疾患または状態を治療することを目的とした療法として定義され、予備的な臨床的証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示している。画期的な治療法として指定された療法に対して，FDAと試験スポンサーとのインタラクションやコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な経路を決定するのに役立つとともに，無効対照案中の患者数を最小限にすることができる。FDAで画期的な治療法に指定されている療法も優先審査や加速承認を得る資格がある可能性がある。画期的療法に指定されたのはFDAの裁量権である。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定をしないことにする可能性がある。いずれの場合も，FDAの従来のプログラムによる承認を考慮した療法と比較して，候補製品に対する突破療法指定を受けることは，より速い開発過程，審査または承認を招くことはなく，FDAの最終承認も確保できない可能性がある。さらに、我々の1つまたは複数の候補製品が画期的な療法の条件に適合していても、FDAは、これらの候補製品が資格条件を満たしていないことを後で決定したり、FDAの審査または承認を決定する時間が短縮されない可能性がある。
私たちは私たちのいくつかの候補製品のための高速チャネル認証を獲得し、探すことができるかもしれない。例えば、VYJUVEK、KB 105、およびKB 707(瘤内および吸入)は、FDAによって高速チャネル名が付与される。治療法の目的が重篤または生命に危険な疾患を治療することであり、そのような疾患が満たされていない医療ニーズを解決する可能性を示す場合、スポンサーは迅速なチャネル指定を申請することができる。FDAは広範な裁量権を持っていますが、これを承認するかどうか
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したがって，ある特定の候補製品がその認証を取得する資格があると考えても，FDAがその認証を承認することを保証することはできない.私たちが高速チャネル認証を受けたとしても、私たちは従来のFDAプログラムよりも速い開発過程、審査、または承認を経験しないかもしれない。高速チャネル認証を取得した製品については、スポンサーはFDAとより多くの相互作用を有する可能性があり、FDAは、申請が完了する前にマーケティング申請部分の審査を開始する可能性がある。FDAがスポンサーから提出された臨床データを初歩的に評価した後にFast Track製品が有効である可能性があると判断すれば，スクロール審査が可能である。スポンサーはまた、残りの情報を提出するスケジュールを提供しなければならず、FDAの承認を得なければならず、スポンサーは適用された使用料を支払わなければならない。しかしながら、FDAが出願を審査する期間の目標は、出願の最後の部分が提出されるまで開始される。FDAが迅速チャネルの指定が臨床プロジェクトデータの支持を得なくなったと考えた場合，その指定を撤回する可能性がある。高速道路指定を受けた多くの生物製品は発売許可を得られなかった。高速チャネル指定だけではFDA優先審査プログラムに適合する資格は保証されない。
私たちはFDAから与えられたb-VEC再生医学高度療法(“RMAT”)の称号を得て、私たちのいくつかの候補製品にRMATの称号を求めるかもしれない。2017年、FDAはRMATを“21世紀治療法”を実施する一部として指定し、以下の基準を満たす任意の薬物の検討を加速する：細胞療法、治療用組織工学製品、ヒト細胞および組織製品、またはこのような治療法または製品を使用する任意の組み合わせ製品であるRMATの定義に適合し、治療、修正、逆転または治癒を目的としている；深刻または生命に危険な疾患または状態を治療、修正または治癒することを目的としている；このような疾患または状態が満たされていない医療需要を満たす可能性があることを初歩的な臨床証拠は示している。RMAT指定は，画期的な治療指定と同様に，FDAとの会議で候補製品の開発計画をより頻繁に検討することや，スクロール審査や優先審査を行う資格があるかどうかを含む潜在的な利点を提供する。RMAT認証が付与された製品も、長期的な臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替物または中間終点に基づいて、またはより多くの場所に拡張することによって加速承認を得ることを含む、大量の場所から取得されたデータに依存する資格がある。加速的承認を得たRMAT指定製品は、電子健康記録のような臨床証拠、臨床試験、患者登録、または電子健康記録のような他の真の証拠源を提出することによって、より大きな検証データセットを収集することによって、または治療を承認する前に、そのような治療を受けたすべての患者を承認後に監視することによって、承認後の要求を満たすことができる。私たちが私たちの候補製品のためにRMAT認証を受けることができるという保証はない。RMAT指定はFDAの製品承認基準を変更することはなく，このような指定が審査や承認を加速する保証もなく，承認された適応が指定がカバーする適応よりも狭くならない保証もない。また，臨床データの出現に伴い資格基準を満たさなくなると，RMATの指定が取り消される可能性がある。
FDAが候補製品が重篤な疾患を治療する方法を提供すると判断し、承認された場合、製品は安全性または有効性の面で有意な改善を提供するであろう場合、FDAは候補製品を優先的に検討するように指定する可能性がある。優先審査指定は、FDA審査申請の目標が6ヶ月であり、標準的な10ヶ月の審査期間ではないことを意味する。FDAは候補製品優先審査地位を付与するか否かについて広範な裁量権を有しているため，特定の候補製品がこのような指定や地位を獲得する資格があると考えても，FDAはその資格を付与しないことを決定する可能性がある。また、FDAの通常のプログラムと比較して、優先審査指定は、必ずしも規制審査や承認過程を加速させるとは限らず、必ずしも承認面の利点をもたらすとは限らない。FDAの優先審査を受けることは、6ヶ月の審査期間内に承認されることが保証されない、あるいは全くできない。
我々はEMAから取得し，優先薬(“Prime”)計画に基づいて我々の候補製品の資格認証を求めることが可能である。たとえば，VYJUVEKには良質な称号が付与される.Prime計画は開発中の薬物を開放し，申請者は集中プログラムで初歩的なMAAを申請しようとしている。条件に適合した製品は、満たされていない医療ニーズに対応しなければならず(EUには満足できる診断、予防または治療法がない、または、ある場合、新薬は重大な治療優位性をもたらす)、新しい方法または療法を導入することによって、既存の方法を改善することによって、満たされていない医療需要を満たす潜在力を示さなければならない。私たちが私たちの候補製品のためにPrime資格を得ることができるという保証はない。Primeは製品承認の基準を変更することはなく，このような資質が承認速度を速める保証もない.また，製品が開発過程で資格基準を満たさなくなった場合，Prime計画下の支援を撤回する可能性がある.
私たちはいくつかの候補製品のために珍しい小児科疾患の称号を獲得した；しかし、FDAの承認が優先審査証明書の発行につながることは保証されない。
2012年、国会はFDAがある珍しい小児科疾患製品申請のスポンサーに優先審査クーポン券を付与することを許可した。この計画は新薬と生物製品の開発を奨励し、ある稀な小児科疾患を予防と治療することを目的としている。具体的には、この計画の下で、スポンサーが1種の薬物や生物製剤の承認を得て、一定の基準を満たしていれば、異なる製品に対する後続のマーケティング申請の優先審査に交換することができるクーポン券を得る資格がある。優先審査証明書を取得したまれな小児科疾患医薬製品の発起人は、(販売を含む)証明書を別の発信者に譲渡することができる。証明書はよい
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クーポン券を使用する前に，譲渡を行うスポンサーが申請を提出していなければ，何度も譲渡することができる.クーポンを獲得したまれな小児科疾患薬が承認日後1年以内に米国で発売されていなければ，FDAはいかなる優先審査クーポンも取り消すことができる。VYJUVEKのまれな小児科疾患の称号を獲得し，2023年5月にFDAがVYJUVEKを承認した後に優先審査証明書を取得した。優先審査券は2023年8月に販売されます。また、KB 105、KB 104とKB 407の稀な小児科疾患名を獲得した。また、2024年5月、腫瘍内KB 707はFDAに骨肉腫を治療する稀な小児科疾患の称号を授与された。しかし、これらの候補製品がFDAの承認を受けた場合、優先審査券を得ることができる保証はない。国会は法規の中に日没条項を含み、稀な小児科疾患優先審査クーポン計画の実施を許可した。現在の法定日没条項によると、2024年9月30日以降、FDAはスポンサーが候補製品を有する稀な小児科疾患指定のみであり、この指定は2024年9月30日までに付与された場合にのみ、承認された珍しい小児科疾患製品申請にクーポン券を発行することができる。2026年9月30日以降、FDAはいかなる稀な小児科疾患優先審査クーポンを付与しない可能性がある。
私たちは、私たちのプラットフォーム技術を指定プラットフォーム技術として指定することを求めるかもしれませんが、私たちはこのような指定を受けないかもしれません。たとえそうしても、そのような指定は、より速い開発や規制審査や承認過程をもたらすことはありません。
私たちは私たちのプラットフォーム技術を指定されたプラットフォーム技術として指定することを求めることができる。“2022年食品·薬物総合改革法案”(FDORA)によれば、(1)プラットフォーム技術が新薬申請(NDA)またはBLAによって承認された製品に組み込まれているか、または使用されている場合、薬物または生物によって結合または利用されるプラットフォーム技術は、指定されたプラットフォーム技術として指定される資格がある。(2)承認された製品の発起人または製品申請中に提出されたデータ参照権を取得した発信者が提出した予備的な証拠は、プラットフォーム技術が品質、製造または安全に悪影響を与えることなく、1つまたは複数の製品に組み込まれるか、または使用される可能性があることを示し、(3)発起人が提出したデータまたは情報は、プラットフォーム技術の組み込みまたは利用が製品開発または製造プロセスおよび審査プロセスに顕著な効率をもたらす可能性があることを示す。スポンサーは、IND出願を提出すると同時にまたはその後の任意の時間に、あるプラットフォーム技術を指定されたプラットフォーム技術として指定することをFDAに要求することができ、この出願は、要求の対象となるプラットフォーム技術を含むまたは使用する製品に適用される。指定された場合、FDAは、プラットフォーム技術を使用または組み合わせた製品の任意の後続のNDAまたはBLAの開発および検討を加速することができる。我々のプラットフォーム技術がこのような指定の基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定を付与しないことにした可能性がある.さらに、プラットフォーム技術のこのような指定を受けることは、私たちが適用される候補製品がより早く開発されるか、またはより速いFDA審査プロセスまたは最終的なFDA承認を得ることを保証することはできない。さらに、FDAが指定されたプラットフォーム技術がもはや指定された基準を満たしていないと判断した場合、FDAは指定を取り消す可能性がある
製造業に関するリスク
VYJUVEKや私たちの候補製品を生産するために必要なプロセス、施設や製造過程の中断は、私たちのVYJUVEK生産を中断したり、私たちの候補製品に関する開発や商業化努力を遅延したり中断したりする可能性があります。
私たちが私たちの候補製品を商業的に生産することができる前に、私たちはFDAを通じて私たちの製造施設の事前承認検査をしなければならない。製造許可はまた対応するEU規制機関から得られなければならない。私たちがこのような承認を得るのに必要な時間はまだ確定されていない。承認を得るためには、私たちのすべてのプロセス、方法、設備がCGMPに適合することを保証し、サプライヤー、契約実験室、サプライヤーを広範に監査する必要があります。もし私たちの任意のサプライヤー、契約実験室、またはサプライヤーがCGMPに適合していないことが発見された場合、私たちがこれらの第三者と協力して違反を是正する場合、または適切な代替サプライヤー、契約実験室、またはサプライヤーを探そうと努力した場合、私たちは製造過程で遅延または中断に遭遇する可能性がある。CGMPは製造過程の品質管理およびファイルポリシーとプログラムの管理を要求する.CGMPを遵守する過程では，製品が適用される仕様や他の要求に適合することを確保するために，生産，記録保存，品質管理に時間，金銭，労力をかける義務がある.もし私たちがこれらの要求を遵守できなかったら、私たちは可能な規制行動を受け、私たちが開発する可能性のある任意の承認された製品の販売を禁止されるかもしれない。
また、VYJUVEKと私たちの候補製品を生産するための製造プロセスは複雑で斬新で、承認された製品の需要は製造プロセスを変更する必要があるかもしれません。これは規制部門の承認が必要かもしれません。その後、変更されたプロセスで製造された製品を販売することができます。VYJUVEKと我々の候補製品の生産には，多くの化学薬に必要な加工手順よりも複雑な加工手順が必要である。また，化学薬とは異なり，我々のような生物の物理的·化学的性質は通常完全には表現できない。したがって、完成品の検出は、製品が所望の方法で動作することを確保するのに十分ではない可能性がある。そこで，我々の製造プロセスを複数のステップで制御し，このプロセスが有効であることを確保し，VYJUVEKと我々の候補製品が厳密かつ一致していることを保証した.承認された製造過程の問題は、正常過程とのわずかなずれであっても可能である
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製品の欠陥或いは製造故障を招き、それによって大量故障、製品リコール、製品責任クレーム或いは在庫不足を招く。承認された製造プロセス問題の潜在的な影響に加えて、承認された製造プロセスの変更は、プロセス設計、プロセス再現性、安定性、またはロット整合性の問題を招く可能性があり、変更された製造プロセスを使用して製造された製品を販売するために、規制部門の承認が必要となる可能性があり、承認製品の商業供給を遅らせる可能性がある。FDA、EMA、または他の適用基準または規範を満たすのに十分な数と品質の材料、および一致して許容可能な生産生産量とコストを得ることができないいくつかの問題に直面する可能性がある。
VYJUVEKと私たちの候補製品のために独自の製造施設を設立していますが、第三者を利用して私たちの製品製造やそのコンポーネントを行うことも可能です。私たちはまた、限られた数の第三者サプライヤーに依存して、VYJUVEKと当社の候補製品および商業供給VYJUVEKを製造するためのいくつかの部品および材料を提供します。したがって、私たちはこのような第三者が満足できる表現ができないかもしれない危険に直面している。
VYJUVEKまたは承認された販売候補製品の複数の供給源を提供するために、第三者製造能力を維持することができる。また，第三者を利用してVYJUVEKや我々の候補製品のコンポーネントを製造する可能性がある.例えば，第三者を用いて無菌ゲルを製造し，我々内部で生産したVYJUVEK担体と混合した。我々がVYJUVEKを商業的に供給する能力は，第三者供給と我々のVYJUVEK製造に関する原材料や他の重要部品を製造する能力にある程度依存する.VYJUVEKと私たちの候補製品の製造に関連するいくつかの材料と部品については、一般的に、代替供給源は比較的少なく、限られた数のサプライヤーを使用して、VYJUVEKと私たちの候補製品および商業供給VYJUVEKを製造するために使用されるいくつかの部品と材料を提供し、これは供給中断、価格上昇、納品遅延、需要を満たすことができないなどのいくつかのリスクに直面させます。これらの第三者との供給関係を発展させ、維持することができなければ、VYJUVEKや任意の承認された候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。私たちの既存のどんなサプライヤーでもいいです
•施設または設備の予期しない損傷または破壊または他の理由により、タイムリーまたは要求された数で提供することができない
•より高い生産量で製造能力をタイムリーにまたは費用効果的に増加させることができなかったか、または私たちのビジネスニーズを十分に満たすことができなかった
•独占サプライヤーとメーカーの関連問題に依存して、私たちの生産需要を満たすことができません
•規制要件を満たしていない材料を提供してくれます
•事業中断や財務が借金を返済できないために得られません
•承認された供給源としての規制の地位を失う
•(I)既存のプロビジョニング協定を履行することができないか、または(Ii)既存のプロビジョニング協定がタイムリーに満了し、条項が受け入れ可能または完全に満了したときに、そのようなプロトコルを継続することができないか、または望まない、または
•この第三者サプライヤーを通じて私たちが得た材料の生産を停止したり製造したりします。
上記のいずれの場合も、サプライヤーまたは製造業者の代わりがない場合、ビジネス、規制、または臨床目的のための製品を生産することができず、代替サプライヤーまたは製造業者に識別、同定、および譲渡するために多くの管理時間および費用がかかる可能性がある。タイムリーで、許容可能な条件で、あるいは私たちに代替製品を提供することができないという保証はありません。新しいサプライヤーやメーカーの需要を探して鑑定するいかなる場合も、VYJUVEKまたは任意の候補製品の生産を大幅に延期する可能性があり、承認された場合、VYJUVEKまたは任意の候補製品をマーケティングする能力に悪影響を与え、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす。
我々または第三者サプライヤーまたは製造業者が適用されるCGMP法規に準拠できない場合、FDAおよび外国規制機関は、未解決の新製品候補申請の承認を拒否するか、または既存の承認を一時停止または撤回することを含む規制制裁を実施することができる。このような状況は私たちの業務、財務状況、経営結果、見通しに実質的な損害を与える可能性がある。
私たちの製造過程における任意の汚染または変更、原材料不足、または必要なコンポーネントを当社の主要サプライヤーが納品できなかったことは、VYJUVEKまたは商業供給のための任意の他の承認された製品または臨床開発のための任意の候補製品の生産を遅延させる可能性があります。
生物製品生産の性質を考慮して、汚染のリスクがある。どの汚染も私たちの期日どおりにVYJUVEKあるいは私たちの候補製品を生産する能力に実質的な悪影響を与える可能性があるので、私たちの運営結果を損害し、名声を損なう可能性があります。
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私たちの製造過程で必要ないくつかの原材料は生物源から来ている。このような原材料は入手が難しく、汚染されたりリコールされる可能性がある。材料不足、汚染、リコール、またはVYJUVEKまたは私たちの候補製品の生産に生物由来物質を使用することは、商業製造または臨床材料の生産に悪影響または中断を与える可能性があり、これは、私たちの開発スケジュールおよび私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
タイムリーまたは費用効果のある方法で製造能力とより高い生産量を向上させることができなかったか、または私たちの商業需要を十分に満たすことができず、承認製品の商業供給遅延を招く可能性がある。FDAが製造プロセスを承認した場合、新たな製造プロセスまたは変更された製造プロセスを実施することは困難であり、時間がかかり、規制部門の承認が必要となり、承認された製品の商業供給が遅れる可能性があり、逆に私たちの運営結果を損なう可能性があり、名声を損なう可能性がある
私たちが私たちの品質管理計画を維持または持続的に改善できなかったことは、私たちの業務に悪影響を与え、私たちは規制行動の影響を受け、患者が私たちまたは私たちの製品に自信を失ったこと、その他の否定的な結果を招く可能性がある
品質管理は，VYJUVEKと我々の候補製品の製造，臨床試験，欠陥防止，我々の候補製品の改善，VYJUVEKと我々の候補製品の安全性と有効性の確保に重要な役割を果たしている。私たちは以下の広範な品質柱を含む強力な品質管理計画を維持するように努力している
•臨床試験、生産および良好な適用規範(“GxP”)(例えば、CGCPおよびCGMP規範を受けた)製品の適合性を監視し、確保する
•すべてのGxPサプライヤーを監督して監督します
•臨床、製造、サプライチェーンと流通業務のために完全な品質管理システムを構築し、維持する
•積極的、予防的な品質文化を育成し、従業員とサプライヤーに対して訓練を行い、品質を確保する。
私たちの成功は私たちの品質管理計画を維持し、持続的に改善する能力にかかっている。承認された製造プロセスの変更は私たちの品質管理計画に圧力を与えるだろう。品質または安全問題は、不利な検査報告、警告状、金銭制裁、VYJUVEKの製造および流通の停止、または私たちの候補製品の禁止(承認された場合)、民事または刑事制裁、コストの高い訴訟、政府が承認および許可証の付与を拒否し、運営を制限するか、または既存の承認およびライセンスを撤回、一時停止または変更する可能性がある。品質や安全問題を効果的かつタイムリーに解決できないことも否定的な宣伝を招く可能性があり、あるいは患者が私たちまたはVYJUVEKまたは私たちの候補製品に対して自信を失ってしまう可能性があり、これは製品の発売に成功した困難および将来の潜在販売の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
VYJUVEKの需要増加が以前の見積もりを超えたり、製造効率の向上や生産コストの低減を希望したりする場合には、現在FDAが承認しているVYJUVEKビジネス製造プロセスを拡大する必要がある場合があり、リスクや不確実性の影響を受け、事前承認補充材料(PAS)をFDAに提出し、製造プロセス変更を実施する前に機関の承認を得る必要があります。
私たちは、増加する需要、効率またはコストの向上、または他の側面を満たすために、製造プロセスの変更を望んでいるか、または製造規模を拡大する必要があるかもしれない。製造プロセスの拡大は規制、財務、運営リスクをもたらし、これは製品の可用性に影響を及ぼす可能性がある。例えば、VYJUVEKに対する強力かつ増加しているビジネス需要により、1生産ロットあたりの生産量を4倍以上に増加させる改訂された商業製造プロセスを設計した。改訂された商業製造プロセスを用いて生産されたVYJUVEKを商業的に販売できる前に，製造プロセスの変更を検証しなければならず，PASを用意してFDAに提出する必要があり，FDAの承認を得なければならない。FDAにPASの承認を要求する以外に、製造技術を拡大することは関連リスクが存在し、コスト超過、技術拡大設計の潜在問題、技術再現性、安定性問題とロット一致性などを含む。さらに、既存および改訂された製造プロセスの下で生産された製品の比較可能性を証明するための研究または試験、または検証研究のような改訂プロセスに関する任意の他の研究は、FDAが新しいプロセスの承認を延期または拒否する結果をもたらす可能性がある。FDAがいつ規模を拡大するVYJUVEK製造過程のPASを承認するかは保証されない.改善されたVYJUVEK製造プロセスがFDAの承認を得る前に、私たちは既存のFDAが承認した商業製造プロセス生産のロットからVYJUVEKへの追加需要を満たす必要があり、VYJUVEKの商業供給を延期し、私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
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VYJUVEKまたは承認された候補製品製造をANCORISからASTRAに移行するか、または承認された製品製造をASTRAからASTRAに移行することを必要または希望する可能性があり、ANCORISは私たちが現在VYJUVEKを生産しているCGMP標準に準拠した商業製造工場であり、ASTRAは私たちが最近完成し合格した最先端のCGMP製造施設であり、製造過程の技術移転はリスクと不確実性の影響を受け、FDAが移転製造を計画している工場の検査と承認を必要とする。
我々は，ASTRAでVYJUVEKを商業的に生産できるように技術移転過程を完成させる予定であり，ASTRAは我々が最近完成した合格した最先端のCGMP製造施設であり，またANCORISもある。この過程は時間がかかる可能性があり，FDAによるASTRAの検査が必要である。FDAが承認した時間、あるいはFDAがASTRAでVYJUVEKの商業生産を許可するかどうかは保証できません。私たちは内部製造施設に技術を移す過程を終えたことがなく、私たちがこれに成功する保証もない。VYJUVEKまたは他の承認された製品がANCORISからASTRAまたはASTRAからANCORISへの技術移転に失敗または遅延することは、商業的需要を満たすために十分な製品を供給し、商業化に成功し、承認された製品の販売から収入を得る能力を弱める可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
VYJUVEKと我々の候補製品の商業化に関するリスク
ビジネス会社として、私たちの経験は限られており、VYJUVEKまたは任意の将来承認された製品の販売、マーケティング、流通は成功していないかもしれませんし、予想以上に成功していないかもしれません。
我々は2023年5月にFDAのVYJUVEKの承認を得て、2023年第2四半期にアメリカでVYJUVEKの商業発射を開始した。会社として、私たちはこれまで生物製品を商業化した経験がありません。私たちの商業化努力の成功は予測が困難であり、私たちの業務計画の効果的な実行にかかっており、その中には、私たちの内部販売、マーケティング、製造、流通能力の持続的な発展と、これらの能力の開発と管理に関連する巨額の費用とリスクを制御する能力が含まれている。例えば、私たちのVYJUVEKビジネススタートは計画や予想通りに発展しないかもしれません。これは、私たちの製造プロセスを拡大し、巨額の費用を発生させることを含む、私たちの業務計画を調整または修正する必要があるかもしれません。また、私たちは製品を商業化した経験がないことから、商業発表の記録を成功させなかった。一つのリスクは、私たちが製品に対する需要レベルを過小評価していることであり、これは生産量を高めるために製造過程を変える必要があるかもしれないが、製造過程を変えるのは時間がかかり、監督管理、財務、運営リスクの影響を受ける可能性がある。もし私たちが私たちの目標を達成し、私たちの業務計画を実行することに成功しなかった場合、あるいは私たちの商業化努力が計画通りに発展していない場合、私たちはVYJUVEKと将来承認された製品を商業化することに成功できないかもしれません。私たちは大量の追加の資本と財務資源が必要かもしれません。私たちは持続的に利益を上げることができないかもしれません。私たちは業界のより成熟した会社と競争できないかもしれません。
第三者とのVYJUVEKを米国患者に配布する合意を維持できなければ，われわれの手術や業務結果は悪影響を受ける可能性がある
私たちは少数の第三者に頼ってVYJUVEKビジネスをアメリカの患者に配布した。第三者包装会社と契約して、第三者物流会社VYJUVEKを倉庫に包装しました, VYJUVEkを限られた数の専門薬局に搬送し，医療専門家と専門流通業者がVYJUVEkを病院や外来診療所に配布し，医療専門家と専門流通業者が医療専門者のオフィスで患者の薬物管理を行う。この流通ネットワークは私たちの販売、マーケティング、そして財務組織と重要な調整を必要とする。また、財務システムを調整できなかったことは、VYJUVEK製品の収入を正確に報告する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。流通プロセスを効率的に管理できなければ、VYJUVEKの販売が影響を受ける可能性があり、私たちの運営結果が損なわれる可能性があります。
VYJUVEKの米国での商業流通に参加する第三者が私たちに対する契約義務を履行していない場合、VYJUVEKを十分にまたは適切に流通させ、患者にサービスを提供することを拒否したり、または十分な通知なしに彼らとの合意を終了したりすると、VYJUVEKの出荷および関連収入は悪影響を受ける可能性がある。また、このような第三者の交換を要求された場合、許容可能な条項で適切な代替第三者を見つける時間が必要となる可能性があり、これは、米国でのVYJUVEKビジネス販売に悪影響を与え、当社の業務、財務状況、運営結果、見通しに大きな悪影響を与える可能性があります。
私たちは現地の流通業者を利用してアメリカ、イギリス、あるEU諸国と日本以外のある司法管轄区でVYJUVEKをマーケティングと販売することを計画して、これは私たちを一定のリスクに直面させます
私たちは現地の流通業者を利用してアメリカ、イギリス、あるEU諸国と日本以外のところでVYJUVEKをマーケティングして販売する予定です。私たちは有利な条件で適切な供給、マーケティング、そして流通手配を達成できないかもしれません。もしあれば。これらの市場で販売業者マーケティングおよび販売VYJUVEKを使用することは、これらの組織が適用される法律や法規に準拠していないこと、VYJUVEKを効果的に販売またはサポートできないこと、またはこれらの組織が適用される法律および法規を遵守しないことを含むいくつかのリスクに関連しています
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VYJUVEKの努力を減少または停止またはサポートし、私たちが予想している数量および時間範囲内に必要なリソースマーケティングおよび販売VYJUVEKを投入していない、私たちまたは他の人への財務義務を履行することができず、そのVYJUVEK在庫またはVYJUVEkを使用している患者数に関する正確またはタイムリーな情報を提供していない、または深刻な有害事象および/または製品苦情に関する正確またはタイムリーな情報を提供していない。このような事件は、ある国/地域における製品の流通および販売、収入損失および/または名声被害の一時停止または終了を含む規制行動を引き起こす可能性があり、これは、私たちの運営および業務結果を損なう可能性がある。
VYJUVEKのアメリカでの商業発売について、私たちは販売チームを募集して、マーケティング、市場参入、医療事務チームと流通能力を確立しました。もしVYJUVEKの商業発売がいかなる理由で成功しなければ、私たちは巨額のコストが発生するかもしれません。もし私たちの販売、マーケティング、市場参入と医療事務人員を保留あるいは再配置できなければ、私たちの投資は損失します
VYJUVEKのビジネス成功を実現するために，販売チーム，マーケティング，市場参入，医療事務チーム，流通能力を支援するために大量の資源を投入していく予定である。私たち自身の販売、マーケティング、流通、訓練、支援能力を確立することにはリスクがある。例えば、販売やマーケティング担当者の採用と訓練は高価で時間がかかり、他の優先順位に集中する能力を遅らせる可能性がある。もしVYJUVEKの米国でのビジネススタートがどんな理由でも成功しなければ、これはコストが高く、私たちの販売、マーケティング、市場参入、医療事務員を保留または再配置できなければ、または第三者と締結された私たちの商業化努力を支援するいかなる合意も有利な条項で終了することができなければ、私たちの投資は損失します。
VYJUVEKまたは任意の他の候補製品を米国または他の場所で自ら商業化することを阻害する可能性がある要因は、
•十分な数の効果的な販売、マーケティング、訓練、支援者を訓練して維持することはできません
•販売員は、重要なオピニオンリーダーを含む医師に触れることができない、またはVYJUVEKまたは任意の承認された候補製品の利点を理解するのに十分な数の医師を教育することができない
•私たちの販売員は相補的な製品が不足していて、これは私たちがより広いまたはより総合的な製品供給を持つ会社と比較して競争的に不利になる可能性があります
•独立した販売、マーケティング、トレーニング、支援組織の確立と維持に関連する予測不可能なコストと支出。
もし私たちの販売チーム、マーケティング、市場参入、医療事務チームと流通能力が失敗したり、他の方法で成功しなかったら、VYJUVEKの商業発売に重大な悪影響を与え、私たちの創造能力に影響を与え、私たちの業務を損害します。
もし私たちの医療事務、マーケティング、市場参入、販売、流通能力を拡大することができない場合、あるいは第三者と協力してマーケティングと販売することができなければ、マーケティングの承認を得た候補製品を販売することができなければ、十分な製品収入を生み出すことができないかもしれません。
私たちがマーケティングの承認を得た任意の製品を商業化することに成功するためには、私たち自身も他の人とも協力するために、私たちの販売チーム、マーケティング、市場参入、医療事務チーム、流通能力を拡大する必要があります。販売チーム、マーケティング、市場参入、医療事務チーム、流通能力を発展させる努力は高価で時間がかかり、販売チームの維持に関する費用は、VYJUVEkと未来の製品の販売から生じる収入に比例しないかもしれない。私たちは私たちが内部でこの能力を成功的に発展させることができるかどうかを確信できない。私たちは、彼らが確立したマーケティングおよび流通能力を利用するために、VYJUVEKまたは任意の将来承認された候補製品について他のエンティティと協力する可能性があります。しかし、もしあれば、私たちは有利な条件でそのような合意に到達できないかもしれない。
私たちは多くの会社と競争して、これらの会社は現在広範で、経験が豊富で、資金が十分な医療事務、マーケティング、市場参入、流通と販売業務を持っていて、採用、採用、訓練と維持するために、私たちは商業合理的な条件でこれらの人材を採用或いは維持することができないかもしれない。私たちは第三者が私たちの販売やマーケティングに協力することを探しても競争に直面しています。将来のパートナーが私たちの候補製品を商業化するのに十分な資源を投入していない場合(承認されれば)、あるいは必要な機能を自ら開発できない場合、私たちは私たちの業務を維持するために十分な製品収入を生成することができないだろう。
我々は医療界や第三者支払者にVYJUVEKや我々の候補製品のメリットを知る努力を教育しており，承認されれば大量の資源が必要となる可能性があり，決して成功しない可能性がある。私たちの製品の複雑さと独自性のため、このような仕事は通常必要な資源よりも多くの資源を必要とするかもしれない。もしVYJUVEKあるいは私たちの任意の承認された候補製品が医者、患者、あるいは第三者支払者の市場で受け入れられなければ、私たちはできません
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このような製品から相当な収入を得ることができ、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
もしVYJUVEKや私たちの候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さい場合、私たちの製品収入は不利な影響を受ける可能性があり、私たちの業務は影響を受ける可能性があります。
我々の研究と製品開発は主に衰弱疾患患者に対する遺伝子薬に集中している。私たちの市場機会推定は、これらの疾患を患っている私たちの人数の推定、私たちが承認した製品ラベルの潜在的な範囲、VYJUVEkまたは私たちの候補製品から利益を得る可能性のあるこれらの疾患患者のサブセット、様々な価格設定プラン、および特定の国/地域の精算政策についての私たちの理解を含む様々な要因に基づいている。これらの推定は多くの仮定に基づいており，不正確であることが証明されている可能性があり，新しい研究はこれらの疾患の推定発症率や流行率を低下させる可能性がある。まれな適応については、疫学データがより一般的な適応よりも限られていることが多く、潜在的な患者集団を評価するために追加的な仮定が必要である可能性があるので、市場機会を推定することは特に挑戦的である可能性がある。たとえば，我々が米国でVYJUVEKを商業化し，市場動態をより多く理解し，規制機関と余分な潜在マーケティング承認について接触することにより，VYJUVEKの最初の潜在市場機会に対する見方がより精密になる.アメリカと国際上の潜在的な患者数は予想を下回る可能性があり、患者はVYJUVEKや私たちの候補製品(承認されれば)の治療を受けられないかもしれない、あるいはますます識別と取得が困難になる可能性があり、これらはすべて私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に不利な影響を与える。もし私たちがVYJUVEKや魅力的な市場機会を持つ未来の候補製品を商業化することに成功しなければ、私たちの将来の製品収入は予想を下回る可能性があり、私たちの業務は影響を受ける可能性があります
また，いくつかの要因は，実際にVYJUVEK治療を受けている患者数が潜在的な潜在市場よりも少ない可能性がある。これらの問題は多くの未発達市場の新しい治療法の不足の広範な獲得性と限られた精算を含む。また、不可逆的な細胞損傷により、疾病が治療時の重症度まで発展することは遺伝子治療による治療メリットを弱める可能性がある。最後に、ある患者の免疫システムはある遺伝子治療製品が目標組織に成功的に輸送することを阻止し、それによって治療結果を制限する可能性がある。
私たちの製品のための市場機会を決定する以外に、需要と需要のタイミングを正確に予測する必要があり、これは難しい。誤った需要は会社に悪影響を及ぼす可能性があると予想される。例えば、製品需要が私たちの最初の見積もりよりも高い場合、私たちの製造能力を向上させ、および/または私たちの製造プロセスを変更するために時間とお金がかかるかもしれません。これは、最初に予測されたよりも多くの資本支出を必要とし、承認された製品の商業供給を延期する可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
VYJUVEKと私たちの候補製品のビジネス成功は、医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人に受け入れられる程度に依存する。
米国FDAの必要な承認を得ても、EU EMA、日本PMDAおよび他の国際規制機関によるVYJUVEkの潜在的承認(および規制機関の私たちの任意の候補製品に対する潜在的承認)、VYJUVEkと私たちの候補製品の商業成功は、医師、患者、および遺伝子治療製品の医療支払者のVYJUVEkと私たちの候補製品に対する受け入れの程度、特に医学的に必要な、コスト効果と安全性にある程度依存する。VYJUVEKと私たちが商業化している任意の候補製品は、医師、患者、医療支払人、医学界の他の人の受け入れを得ることができないかもしれない。もしこれらの製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい製品収入が生じないかもしれないし、利益が持続的に利益を上げないかもしれない。遺伝子治療製品とVYJUVEKおよび私たちの候補製品の市場受容度は、商業化販売が許可されれば、いくつかの要素に依存する
•臨床試験におけるVYJUVEKと我々の候補製品の有効性と安全性
•代替療法に対するVYJUVEKと私たちの候補製品の潜在的かつ公認された利点(あれば)；
•代替療法に対するVYJUVEKと私たちの候補製品のコスト(あれば)；
•VYJUVEKと私たちの候補製品がFDAと他の規制機関によって承認された臨床適応；
•医者は新しい治療法を提案しました
•ターゲット患者集団が新しい治療法を試みる意欲は
•副作用の流行率や重症度は
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•製品承認ラベルに含まれる任意の制限または警告を含むFDA、EMA、PMDAまたは他の規制機関の製品ラベルまたは製品挿入要件；
•相手が便利で管理しやすい
•有力なマーケティングと流通支援
•製品が市場に投入されるタイミングを競う
•製品の供給状況と市場の需要を満たす能力
•VYJUVEKと私たちの候補製品や競合製品と治療に関する宣伝；
•VYJUVEKと私たちの製品を他の薬と一緒に使用するための任意の制限；
•有利な第三者支払者カバー面と十分な精算。
1種の候補製品が臨床前研究と臨床試験において良好な治療効果と安全性を示しても、市場のこの製品に対する受容度はこの製品が発売された後に完全に確定することができる。
政府価格規制や定価規制の他の変化は、VYJUVEKと私たちの候補製品に対する費用を制限する可能性があります。承認されれば、私たちの収入と運営結果に悪影響を与えます。
アメリカと国際では、薬品のカバーと精算がますます制限される可能性があると予想しています。医療コストが上昇しており，医療業界のコスト低減圧力が増大している。製薬会社の薬品価格は最近、ますます多くの審査を受け、米国や海外で激しい政治的·大衆的議論を受け続けている。政府と個人第三者支払者はすでに医療改革とコスト削減を提案している。米国はすでに複数の連邦と州政府の提案を提出し、薬物治療のコストを含む医療コストを抑制している。具体的には，米国議会は最近いくつかの調査を行い，薬品定価の透明性の向上，定価とメーカー患者計画との関係の審査，政府計画の薬品精算方法の改革を目的とした法案を提出した。いくつかの国際市場では、政府が価格設定をコントロールしており、これは薬品の収益性に影響を与える可能性がある。現在の政府法規および将来可能な医療立法は、第三者支払者の医療保険および精算に影響を与える可能性があり、これは、VYJUVEKまたは私たちの候補製品(承認されれば)を商業的に不可能にするか、または将来の収入および毛金利に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの業務がこれらや他の潜在的な未来の立法や規制発展によってどの程度影響を受ける可能性があるか予測できない。しかしながら、将来の価格制御または医薬品またはバイオ製品の価格設定に関連する他の価格設定法規の変化または負の宣伝は、一般に、VYJUVEKまたは私たちの候補製品に対して請求される費用を制限する可能性があり、承認されれば、これは、私たちの予想される収入および運営結果に悪影響を及ぼすであろう。
新たに承認された製品の保険カバー範囲と精算状況はまだ確定していない。VYJUVEKや私たちの候補製品が十分な保険や精算を獲得したり維持したりできなかった場合、承認されれば、これらの製品をマーケティングする能力を制限し、製品収入を創出する能力を低下させる可能性があります。
政府や個人支払者の保険·精算が，多くの患者が承認した遺伝子薬物製品を負担できる鍵となると予想される。したがって、VYJUVEKと私たちの候補製品の販売は、承認された場合、私たちの製品または候補製品のコストがどの程度健康維持、管理医療、薬局福祉および同様の医療管理組織によって支払われるか、または政府当局、個人健康保険会社、および他の第三者支払者によってどの程度精算されるかに大きく依存する。第三者支払者の製品使用状況の決定を含む第三者支払人の保証範囲と精算はいくつかの要素に依存する可能性がある
•健康計画の下で保障された福祉
•安全で効果的で医学的に必要です
•特定の患者に適しています
•費用対効果があります
•実験的でも調査的でもない。
第三者支払人から製品の保険と精算を得ることは時間がかかり高価な過程であり、支払人に科学的、臨床的、費用効果を支援するデータを提供する必要があるかもしれない。私たちは保証と補償の承認を得るのに十分なデータを提供できないかもしれない。保険や精算を提供しない場合、あるいは限られたレベルで提供するだけでは、候補製品を商業化することに成功しない可能性がある(承認された場合)。保険を提供しても、保険範囲は製品が承認された目的よりも限られている可能性があります
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FDAや同様の外国の規制機関によって。また、保険·精算の資格を得ることは、製品がすべての場合に支払われることを意味するわけではなく、研究、開発、知的財産権保護、製造、販売、流通費用を含む、私たちのコストをカバーするレートで支払うことができるため、承認された精算金額は、私たちの投資に十分なリターンを達成するのに十分ではない可能性がある。
新たに承認された薬品の第三者カバーや精算に関する不確実性が大きい。米国では，第三者支払者は，連邦医療保険や医療補助計画などの政府支払者を含め，新薬や生物製品の保証や精算範囲を決定する上で重要な役割を果たしている。連邦医療保険や医療補助計画は，個人支払者や政府支払者がどのように保険·精算政策のモデルを発展させるかとしてますます多く利用されている。CMSが我々の候補製品のような根本的な新製品のカバーと精算でどのような決定を下すかを予測することは難しい。しかも、連合の清算機関はCMSよりもっと保守的かもしれない。例えば、いくつかの抗がん剤はアメリカで精算が許可されているが、いくつかのEU加盟国ではまだ精算されていない。第三者決済者が私たちの候補製品の保証範囲と精算についてどのように決定するか予測することは難しいです。
アメリカ以外では、国際業務は通常広範な政府価格規制と他の市場規制を受けており、EUと他の国のコスト制御措置の日々の重視は私たちに定価圧力をもたらす可能性がある。多くの国では、国家衛生システムの一部として、医療製品の価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。米国以外の多くの県では、製品が承認された後も、このような製品の定価や精算を確保するのにかなりの時間がかかる可能性がある。一般的に、この制度での薬品価格はアメリカよりずっと低い。他の国は会社が自ら医療製品を価格設定することを許可しているが、会社の利益を監督してコントロールしている。追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は、私たちの候補製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べて承認された製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な製品収入を生み出すには不十分である可能性がある。
また、米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、これらの組織が承認された新製品の保証範囲や精算レベルを制限してしまう可能性があるため、候補製品に十分な支払いや支払いを提供できない可能性がある。支払者は、平均販売価格、平均メーカー価格、実際の調達コストなど、新たな指標を販売率の基礎とすることを考えるようになってきている。その中のいくつかの指標に基づく現有の精算データは相対的に限られており、ある州はすでに医療補助販売率を設定するために調達コストデータを調査し始めているにもかかわらず、CMSは少なくとも毎月薬局の全国平均薬品購入コストと全国平均小売価格データを公開し始めている。そのため，これらの発展しつつある精算指標が支払者が商業化できる候補製品をカバーする意思に与える影響を予測することは困難である可能性がある。管理型医療の傾向、ヘルスケア組織の日々の影響力、追加の立法変化、民選官僚の声明、および行政管理の変化により、私たちのどの候補製品の販売も定価圧力に直面することが予想される。全体的に，医療コスト，特に処方薬の下り圧力が大きくなっている。そのため、私たちのような新製品の参入にはますます高い壁が設けられている。
承認されれば，遺伝子検査に関する倫理，法律，社会問題が候補製品への需要を減少させる可能性がある.
VYJUVEKを受ける前に遺伝子テストを受ける必要があり，我々の他の候補製品を受ける前に承認されれば遺伝子テストを受ける必要がある可能性が予想される。遺伝子検出は，遺伝子検出が提供する情報の適切な利用とセキュリティを懸念している。一人の慢性病の可能性を評価するための遺伝子テストは、遺伝子情報のプライバシーを保護する必要性に公衆の注意を集中させる。例えば，保険キャリアや雇用主は，これらの検出を利用して遺伝子情報に基づいた差別を行い，消費者の遺伝子検出を阻害する可能性が懸念されている。遺伝子検査の正確性に懸念を提起する人もいる。これは，政府当局が遺伝子テストを制限したり，特に治癒できない疾患に対しては，遺伝子テストの追加的な規制を呼びかけたりする可能性がある。承認されれば，これらのいずれもVYJUVEKおよび我々の候補製品への需要を減少させることが可能である.
私たちの未承認療法への同情使用や使用拡大の需要が増加し、私たちの名声に負の影響を与え、私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちは主に現在利用可能な治療選択がない疾患に対する私たちの候補製品を開発している。少なくともソーシャルメディアの破壊的活動の目標となっている会社もあり，これらの活動は，重大な満たされていない医療ニーズを要求する患者が未承認の薬物を獲得することに関与している。Expanded Access社の政策に基づいて、私たちの候補製品を提供または提供しないことを決定した場合、似たようなソーシャルメディアキャンペーンに遭遇すると、私たちの名声は負の影響を受ける可能性があり、私たちの業務は損なわれる可能性があります。最近のメディアの個別患者への参入要請の拡大への関心は、患者が未承認の治療を得ることを目的とした“試用権”法律、例えば“試用権法案”と呼ばれる地方と国家レベルの立法を招いている。新しいものと新興の
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未承認の薬物治療が生命を脅かす疾患の拡大に関する立法は，我々の将来の業務に負の影響を与える可能性がある。
この分野の急進主義と立法の可能な結果の一つは、予期しない拡大参入計画を開始するか、あるいは予想よりも早く私たちの製品候補製品をより広く提供する必要があるということだ。私たちは資源が限られた小さな会社で、意外な実験や参入計画は私たちの主要な目標から資源を移転させる可能性があります。
さらに、使用または機会を得る計画を同情することによって許可されていない薬物を獲得したいくつかの患者は、生命に危険な疾患を有し、他のすべての利用可能な治療方法を使い切っている。これらの患者集団で深刻な有害事象が発生するリスクは高く、私たちがExpanded Access会社の政策に基づいてこれらの患者にこれらの製品を提供すれば、私たちの候補製品の安全性に悪影響を与える可能性があり、これは重大な遅延を招き、あるいは私たちの候補製品を商業化することに成功できず、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。もし私たちが私たちのExpanded Access会社の政策に従って私たちの候補製品を患者に提供する場合、私たちは将来、規制承認および私たちの候補製品の商業化に必要な制御された臨床試験を実行するために、進行中の同情使用および/または拡張アクセス計画を再構成または一時停止する必要があり、これは、そのような計画の既存または潜在的参加者に関連する負の宣伝または他の中断を引き起こす可能性がある。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちがVYJUVEK、私たちの現在の候補製品、および私たちが開発する可能性のある任意の未来の候補製品および/または私たちのキャリアプラットフォームのために十分なアメリカと外国特許保護を獲得し、維持することができなければ、または獲得した特許保護範囲が十分に広くない場合、私たちの競争相手は私たちと類似または同じ製品および技術を開発し、商業化する可能性があり、私たちはVYJUVEK、私たちの現在の候補製品、私たちが開発する可能性のある未来の候補製品、および私たちのプラットフォーム技術の商業化に成功する能力は悪影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、私たちが承認された製品、現在の候補製品、準備中の他の候補製品、および私たちのベクトルプラットフォームに関連する現在および未来の革新に関する米国および他の国で特許保護を取得し、維持する能力に大きく依存する。特許訴訟プロセスは高価で、時間がかかり、複雑である；私たちは必要または望ましいすべての特許出願および発行された特許を合理的なコストまたはタイムリーに提出、起訴、維持、および/または実行することができない可能性がある
私たちが現在出願している特許を与えられても、それらは私たちに必要な全面的な保護を提供することができる形で発行されないかもしれません。それらは競争相手や他の第三者が私たちと競争することを阻止しないかもしれません。および/またはそれらは他の方法で私たちに競争優位を提供しないかもしれません。私たちの競争相手または他の第三者は、非侵害的に類似または代替技術または製品を開発することによって、私たちの特許を回避することができるかもしれない。また、私たちの特許権は、当社の予想される指示を含む、当社のプラットフォームを使用することを妨害する可能性のある自由な知的財産権を第三者が持っていることを排除しません。仮に特許が我々の議決や将来の特許出願から発行されたと仮定しても，米国や他の管轄区特許法または特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，その保護範囲を縮小したりする可能性がある。
私たちはまた私たち自身の類似技術に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれない。科学文献における発見発表は実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の司法管轄区の特許出願は、通常、最初の優先権日の18ヶ月後に公表され、場合によっては、特許発行前には全く公表されない場合もある。したがって、私たちが既存の特許または係属中の特許出願で主張されている特定の技術を開発した最初の会社であるか、またはそのような発明のために特許保護を申請した最初の会社であることを決定することは不可能である。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
世界のすべての国/地域でVYJUVEK、私たちのすべての候補製品、および私たちのキャリアプラットフォームに関連する現在および未来の革新に対する特許出願、起訴、弁護は非常に高価であり、米国以外のいくつかの国の知的財産権は、米国が最終的に付与した知的財産権とは範囲的に異なる可能性がある。したがって、場合によっては、米国以外のいくつかの司法管轄区域で特定の技術の特許保護を受ける機会がないかもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、米国以外のすべての国で第三者が私たちの発明を実施することを阻止することはできないかもしれません。私たちが確かに特許保護を求めている司法管轄区でもそうです。競争相手は私たちが特許保護を申請していない管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発し、さらに他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することができるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品はVYJUVEKと承認された候補製品と競争する可能性がありますが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
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多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特にある発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、その他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジー製品に関する保護の実施に賛成しない。このような国で権利を強制的に執行するこのような挑戦は、私たちの特許侵害を阻止したり、全体的に私たちの独占権に違反して競争製品を販売することを難しくするかもしれません。外国の管轄区域で私たちの現在と未来の特許権を強制的に執行する訴訟は巨額のコストを招く可能性があり、業務の他の方面への私たちの努力と注意を移す可能性があります；私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があります；継続申請と分割出願を含む未来の任意の特許出願を可能にし、発表できないリスクに直面し、第三者が私たちにクレームを提起する可能性があります。私たちはどんな訴訟にも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(あれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが開発した知的財産権からのいかなる知的財産権の努力も、世界各地で行われており、これらの外国司法管轄区で顕著な商業的優位性を得るには不十分かもしれない。
第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちのビジネス成功は、私たちのマーケティングおよび販売VYJUVEKの能力(および任意の潜在的な未来のパートナーの能力)、および私たちの候補製品の開発、製造、マーケティング、および販売、および他人の権利および知的財産権を侵害することなく、私たちの独自技術を自由に使用する能力に依存します。多くの会社や機関が提出し、遺伝子治療の様々な側面に関する特許出願を継続して提出する。特許出願は、発行するのに数年かかる可能性があるので、提出後18ヶ月以上秘密にし、発行前に修正することができる可能性があるので、第三者が主張するVYJUVEKまたは私たちの任意の候補製品の製造、使用、販売、または輸入(承認された場合)が発行された特許を侵害することをもたらす可能性がある待っている出願が存在する可能性がある。バイオテクノロジーと製薬業界の特徴は特許と他の知的財産権に関する訴訟が広くて複雑だということだ。私たちは、例えば、干渉訴訟、認可後審査挑戦、およびVYJUVEKまたは私たちの候補製品または関連技術の知的財産権対抗性訴訟または訴訟の当事者になる可能性があります各方面間アメリカ特許商標局で審査を行います。私たちの競争相手または他の第三者は、私たちの製品、製造方法、調合、または管理方法が彼らの特許によって保護されていると主張する権利侵害請求をするかもしれない。さらに、私たちは非執行実体の特許侵害請求に直面する可能性があり、これらのエンティティは関連する製品収入がないため、私たちの特許の組み合わせは彼らに抑止力がないかもしれない。
第三者が強制執行または他の方法でその特許または他の知的財産権を主張するために私たちと訴訟を行うことを選択する可能性があるリスクが存在する。このような主張に法的根拠がないと考えても，管轄権のある裁判所は，これらの第三者特許が有効で強制的かつ侵害されていると判断することができ，承認されれば，VYJUVEKまたは我々の任意の候補製品を商業化する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。連邦裁判所でこのような米国特許の有効性に挑戦することに成功するためには，有効性推定を克服する必要がある。この負担が重いため，このような米国特許主張の無効について明確で納得できる証拠を提出することが求められているため，管轄権のある裁判所がこのような米国特許の主張の無効を宣言する保証はない.このような仮定の場合、管轄権のある裁判所が、我々の製品、候補製品、または技術が第三者特許を侵害していないと認定する保証はない。
特許および他のタイプの知的財産権訴訟は、複雑な事実および法的問題に関連する可能性があり、その結果は不確定である。第三者が有効かつ強制的に実行可能な知的財産権を侵害するリスクが発見または発見された場合、私たちは、承認された製品、候補製品、および技術の開発、製造、およびマーケティングを継続するために、第三者からライセンスを取得することを要求される可能性がある(または可能性がある)。しかし、私たちは商業的に合理的な条項で必要な許可を得ることができないかもしれない。私たちが許可を得ることができても、それは非排他的である可能性があり、私たちの競争相手と他の第三者が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるようにし、大量の許可と印税を支払う必要があるかもしれない。私たちは裁判所の命令によって、権利侵害製品や技術の開発、製造、商業化を中止することを余儀なくされるかもしれない。もし私たちが特許や他の知的財産権を故意に侵害していることが発見された場合、私たちはまた、3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負う可能性がある。権利侵害の裁決は、私たちの製品や技術を製造して商業化することを阻止したり、業務運営の一部または全部を停止させたりする可能性がある。第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に類似した負の影響を与える可能性があります。
知的財産権訴訟は私たちに大量の資源を費やし、私たちの人員の正常な義務に対する注意を分散させるかもしれない。
知的財産権請求に関する訴訟や他の法的手続きは，正当な理由の有無にかかわらず予測不可能であり，通常高価で時間がかかる.競争相手は、このような特許が発行された場合、または知的財産権の侵害または他の無許可使用のクレームに対抗するように要求される可能性がある現在または将来の特許を侵害する可能性がある。解決策が私たちに有利であっても、知的財産権クレームに関する訴訟や他の法的手続きは私たちに大きな損失を招く可能性があります
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これは支出をもたらす可能性があり、私たちの科学と管理者の正常な義務を分散させるかもしれない。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの財務業績に重大な悪影響を与え、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性があります。
私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効率的に負担するかもしれない。したがって、私たちは努力したにもかかわらず、私たちは第三者の知的財産権の侵害、流用、または成功的な挑戦を防ぐことができないかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、私たち、私たちの従業員、または私たちのコンサルタントが他の当事者のいわゆる商業秘密を誤って使用または開示したと主張してきましたが、私たちは将来、このような疑惑に直面したり、私たち自身の知的財産権を持っていると主張したりする可能性があります。
私たちの従業員やコンサルタントの一部は、潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に現在または以前に雇われており、私たちは将来的に協定を締結し、限られた目的のために私たちの第三者知的財産権を保護することができます。私たちは合意条項を遵守するために努力しているにもかかわらず、これらの条項に基づいて第三者知的財産権にアクセスし、私たちの従業員およびコンサルタントが私たちのために働いているときに他人の固有情報やノウハウを使用しないことを保証することができるが、これらの個人または私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む第三者または従業員またはコンサルタントの現職または前任雇用者の知的財産権を使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。たとえば，本四半期報告10-Q表第I部第1項で述べたように，我々は2022年4月にPeriphaGen，Inc.と違約や商業秘密の流用の疑いがある和解合意に達した.もし私たちがこのようなクレームを正当化することに成功できなければ、金銭損害賠償を支払う以外に、私たちは禁止令の制約を受け、貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。さらに、このような訴訟またはその脅威は、私たちが新入社員を雇うか、または独立請負業者と契約を締結する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。キーパーソンや彼らの作業製品の流失は、VYJUVEKや私たちの候補製品を商業化する能力を阻害または阻止する可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
私たちの政策は、知的財産権の概念に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求していますが、実際に私たちが自分の知的財産権を考えているすべての側とこのような合意を十分かつ十分に実行する場合、予見できない複雑な状況が生じる可能性があります。このような複雑な状況の例は、例えば、私たちが知的財産権を譲渡するプロトコルを取得した場合、知的財産権譲渡が自動的に実行されない可能性があり、または譲渡プロトコルが違反される可能性があることを含むことができる。このような複雑な状況は、第三者または現従業員または元従業員にクレームを請求させたり、私たちが考えている知的財産権の所有権を決定するために、私たちが提起したクレームを弁護することを余儀なくされる可能性があります。さらに、私たちと合意した個人は、第三者(例えば、学術機関)に対して予め存在または相互競争する義務を負う可能性があるため、私たちと合意することは、個人が開発した発明の所有権を完全に完全に改善するのに不十分である可能性がある。知的財産権に関する紛争は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
米国特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、VYJUVEKや私たちの候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
特許改革立法は、特許出願をめぐる起訴および特許出願の実行または保護をめぐる不確実性およびコストを増加させる可能性がある。例えば、2011年9月、“ライシー·スミス米国発明法”または“ライシー·スミス法案”が法律に署名された。Leahy-Smith法案は、特許出願起訴方式に影響を与える条項、および特許訴訟に関する戦略を変更することを含む、米国特許法のいくつかの重大な改正を含む。これらの条項はまた、米国を“先発明”制度から“先行出願”制度に転換し、特許訴訟中の第3方向米国特許商標局(“USPTO”)の既存技術の提出を許可し、USPTOによって管理されている様々なライセンス後プログラムが特許有効性を攻撃する追加プログラムを規定している。特許改革立法は特許起訴や訴訟過程に深刻な不確実性をもたらす可能性があるため、将来の特許改革立法が我々の業務運営にどのような影響を与えるかは不明である。しかしながら、このような将来の立法およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および発行された特許の実行または保護をめぐる任意の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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また、アメリカ連邦巡回控訴裁判所とアメリカ最高裁判所が裁決した先例特許事件の性質は絶えず変化し、絶えず変化しているため、生物製品と薬品の開発と商業化に従事する会社の特許地位は特に不確定である。私たちの技術や製品候補のための特許保護を求める努力が、将来の裁判所判決やUSPTOが発表した指導や手続きの変化によって負の影響を受けないことを保証することはできません。これらの決定、および米国特許商標局が発表した任意の指導意見(またはその変化)は、私たちの既存の特許の組み合わせおよび私たちの将来の知的財産権の保護および実行能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちは私たちのいくつかの商標と商号を登録していますが、それらは挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されたり、他の商標を侵害していると認定される可能性があります。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。これらの商標と商品名は、私たちが関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の知名度を確立するために重要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。また、他の登録商標または商号の所有者によって提出された潜在的商号または商標侵害クレームがある可能性があり、これらの商標または商号は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む。長期的には、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。特許、商標、商業秘密、ドメイン名、著作権または他の知的財産権に関連する専有権を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転をもたらす可能性があり、私たちの財務状況または運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
知的財産権と規制排他的権利はすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権の現在と未来に提供される保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
•他の人は、私たちが承認した製品または私たちの任意の候補製品と同様の遺伝子治療製品を製造することができるかもしれないが、これらの製品は、私たちの既存の特許または将来所有または許可される可能性のある特許の請求項の範囲内ではない
•私たち、または任意の未来のライセンスパートナーまたは協力者は、関連技術のいくつかの態様に関する特許出願を最初に提出した会社ではないかもしれない
•他の会社は、類似または代替技術を独立して開発したり、私たちの任意の技術を複製したりすることができ、私たちの現在または未来に発行されるクレームの範囲に属さない可能性があり、それによって私たちの知的財産権を侵害しない
•私たちが提出したまたは未来の特許出願は発行された特許を生成しない可能性がある
•私たちが現在所有しているか、または将来的に権利を持つ可能性のある発行された特許は、第三者または私たちの競争相手による法的挑戦を含む無効または強制執行不可能と認定される可能性がある
•他の人たちは非排他的な方法で未来に私たちに与えられた知的財産権を得る権利があるかもしれない
•私たちの競争相手は、特許権がない国や特許権のない国で研究·開発活動を行い、これらの活動から得られた情報を利用して競争力のある製品を開発し、私たちの主要な商業市場で販売するかもしれない
•私たちは他の特許を申請できる独自技術を開発しないかもしれない
•他人の特許や他の知的財産権は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない；
•私たちは、私たちのいくつかの商業秘密またはノウハウに関する特許出願を提出しないことを選択することができ、第三者はその後、そのような知的財産権に関する特許を提出する可能性がある。
このような事件が発生した場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
私たちは過去に純損失を受けて、利益を維持できないかもしれない。
2023年12月31日までの年度および2024年3月31日と2024年6月30日までの四半期に純収益が生じたにもかかわらず，成立以来，他にも経常赤字と運営キャッシュフローが負となっている。私たちの運営利益への移行は(I)VYJUVEKを
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米国外でVYJUVEKを商業化し、その後、米国国外でVYJUVEKを商業化することに成功し、(Ii)巨大な市場潜在力を有する候補製品の開発を完了し、必要な規制承認を得るために必要な規制承認を得る。これまで、私たちはほとんどの努力を投じてきました(I)私たちの遺伝子治療プラットフォーム、候補製品、私たちの製造インフラの研究と開発、そして最近(Ii)はアメリカでVYJUVEkを商業化しています。予測可能な未来には巨額の費用が発生し続けると予想され、私たちの運営業績は四半期ごとに大きく変動する可能性があります。私たちは次の場合、私たちの費用が大幅に増加すると予想している
•アメリカで私たちの主要製品VYJUVEKを製造、マーケティング、販売し、アメリカ以外の規制承認の準備をして、承認されれば、これらの地域でVYJUVEKを商業化します
•著者らの現在の候補製品の研究、臨床前研究と臨床開発を続け、著者らの現在の臨床試験と計画中の臨床試験を含む
•臨床前研究と臨床試験を開始し、私たちが未来に追求する可能性のある他の候補製品を提供する
•私たちの製品のアメリカ、EU、その他の重要な地域での候補製品のための規制承認を準備します
•私たちの内部の商業規模CGMP製造施設ANCORISとASTRAを継続して運営しており、ASTRAでの商業生産VYJUVEKのFDA承認を求めていますが、承認されないかもしれません
•VYJUVEKの商業販売および私たちの候補製品のための臨床試験または潜在的な商業販売製造材料；
•遺伝子治療プラットフォームをさらに発展させ
•私たちの販売、マーケティング、流通インフラをさらに構築し、VYJUVEKと市場承認を得る可能性のある候補製品を商業化します
•私たちの知的財産権の組み合わせを開発、維持、拡大し、保護する
•他の候補製品と技術を買収したり許可したりする。
利益を維持するために、私たちは一連の挑戦的な活動の中で成功しなければならない。著者らの候補製品の設計、起動と臨床試験の完成、商業規模の製造プロセスの開発、検証と維持、マーケティング許可、製造、マーケティングと販売VYJUVEKと私たちがマーケティング許可を得る可能性のある任意の候補製品、及び任意の発売後の要求を満たすことを含む。もし私たちが私たちの任意の候補製品の開発を停止することを要求された場合、VYJUVEKがアメリカ国外の規制承認を得ていない場合、あるいは私たちの任意の候補製品が規制承認を得ていない場合、またはVYJUVEKまたは私たちの任意の候補製品が(承認された場合)いかなる兆候も証明するのに十分な市場受容度が得られなかった場合、私たちは収益性、私たちの業務の見通し、財務状況が大きな悪影響を受ける可能性がある。また、VYJUVEKや現在の任意の候補製品のいずれかの成功を利用して他の製品を開発する機会を決定すれば、私たちは成功しないかもしれません。どんな場合でも、私たちの業務は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
我々は現在，VYJUVEKがあり，FDAの承認を得ており，いくつかの候補製品が臨床試験段階にある。しかし、私たちは他の候補製品を開発したり、買収したりすることができないかもしれない。私たちは私たちのどんな候補製品からも収入を得られないかもしれない。私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。私たちが利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下は株主損失の全部または一部の投資を招く可能性もあります。
医薬品や生物開発に関連する多くのリスクや不確実性のため，増加費用の時間や金額を正確に予測することはできない。FDA、EMA、PMDA、または他の規制機関が現在の予想外での検討を要求した場合、または私たちの臨床試験の完了または私たちの候補製品開発に何かの遅延が生じた場合、私たちの費用は増加する可能性があり、開発候補製品からの潜在収入は遅れる可能性がある。
私たちは、私たちの商業化能力を維持し、拡大し、候補製品の開発を完了し、必要な規制承認を得るために追加の資金を調達する必要があるかもしれない。そのような資金は受け入れ可能な条件で得られないかもしれないし、全くそうではないかもしれない。必要なときに必要な資金を得ることができない場合、特定の製品開発努力や他の操作を延期、制限、または終了させることができるかもしれません。
私たちの候補製品のために規制された承認を得る過程を完成し、私たちが成功するために必要と考えられる製造、販売、マーケティング、流通インフラを建設し続ける
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VYJUVEk および当社の製品候補を商用化する場合、承認された場合、相当な追加資金が必要になります。VYJUVEk の販売、医療、マーケティング、製造、流通に関連する多額の費用を引き続き負担する予定です。また、製品候補のマーケティング承認を取得した場合、製品販売、医療、マーケティング、製造、流通に関連する多額の追加費用が発生することが予想されます。当社の製品候補の開発を完了し、承認された製品の商用化するために追加的な資金が必要となる場合があります。当社の将来の資本要件は、以下を含む多くの要因に依存します。
•VYJUVEKは十分な収入を生み出す能力；
•VYJUVEKの製品販売、医療事務、マーケティング、製造、流通コスト
•VYJUVEKが米国外で規制承認を求めた結果、時間、コスト
•現在および計画中のb−VEC、眼科b−VEC、KB 105、KB 301、KB 407、KB 707、およびKB 408の臨床試験の進展、時間、結果、およびコスト
•KB 104および他の候補製品のIND出願の開発および提出を継続する
•私たちが未来に追求する可能性のある任意の候補製品の薬物発見、実験室テスト、製造、臨床前研究と臨床試験の開始、範囲、進展、時間、コストと結果；
•私たち自身の商業規模CGMP製造施設を維持するコストは
•私たちの候補製品のために規制承認の結果、時間、コストを求める
•必要に応じて、第三者サプライヤーまたは製造業者の製造プロセスの開発および評価に関連する費用；
•将来の活動のコストは、現在および将来の候補製品のマーケティング承認を得る場合、製品販売、医療事務、マーケティング、製造および流通を含む
•私たちの候補製品の費用は、承認された場合、健康維持、管理医療、薬局福祉、および同様の医療管理組織によって支払われるか、または政府当局、個人健康保険会社、および他の第三者支払人によって精算される
•受け取った市場承認によると、もしあれば、私たちの現在と未来の候補製品を商業販売から受け取った収入；
•現在または未来の協力、流通、許可、コンサルティング、または他の手配の条項および時間；
•任意の特許または他の知的財産権の許可、出願、起訴、維持、弁護および実行に関連する私たちは、私たちのライセンス契約に基づいて支払う義務があるマイルストーンおよび使用料、および特許訴訟費用を含む、または私たちが受け取る可能性のある任意の支払いの金額および時間の支払いを要求される可能性があります
•私たちの許可協定の条項(あれば)と、私たちがこれらの合意の下で達成したマイルストーン
•私たちは優遇条項で協力と許可を確立し、維持することができるかどうか
•私たちは他の候補製品と技術の程度を得ることができるかもしれない。
候補製品を決定し、臨床前試験および臨床試験を行うことは、時間がかかり、高価かつ不確定なプロセスであり、完成するのに数年を要するが、私たちは、開発中の候補製品または将来の候補製品のマーケティング許可を得、製品販売を実現するために、必要なデータまたは結果を決して生成できないかもしれない。収入は他の候補製品がマーケティング承認を受けるまでVYJUVEKから来ます。したがって、私たちは私たちの業務目標を達成するために追加的な融資に依存し続ける必要があるかもしれない。いかなる追加的な拠出努力も、私たちの経営陣の日常活動に対する関心を移すかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれません。さらに、任意の融資条項は、私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが追加証券(株式や債務を問わず)、またはそのような証券を発行する可能性は、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性があります。追加的な持分または転換可能な証券の売却は私たちのすべての既存の株主の持分を希釈するだろう。既存の株主は私たちの融資計画やそのような融資の条項に同意しないかもしれない。私たちは受け入れ可能な条項で十分な追加融資を受けることができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。追加融資の条項は、一般市場状況、私たちが承認した製品VYJUVEKと候補製品に対する市場の見方、私たちの成長潜在力、私たちの普通株の1株当たりの市場価格を含む他の要素の影響を受ける可能性がある。“追加資本の調達は私たちの普通株の価格を下落させ、私たちの株主に希釈をもたらし、私たちの業務を制限したり、権利を放棄することを要求したりする可能性がある”と見ている
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税法の変化はわれわれの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある
私たちはアメリカと私たちが運営している外国司法管轄区域の変化と複雑な税法に支配されている。新しい収入、販売、使用、または他の税金法律、法規、規則、法規または条例は、いつでも公布されるか、または私たちに不利な解釈、変更、修正、または適用される可能性があり、いずれも私たちの業務運営および財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。税法の変化(遡及適用可能)は、私たちと私たちの株主に悪影響を及ぼす可能性がある。近年、これらの変化はすでに発生しており、将来的に変化する可能性があり、これは私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、経営業績に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが純営業損失の繰越と特定の税収控除を使う能力は制限される可能性があります
私たちはアメリカ連邦と州の純営業損失を繰り越して、未来の課税収入を減らすことができます。2017年12月31日以降に開始された納税年度に発生した連邦純営業損失の繰越は無期限繰越が可能ですが、いずれの納税年度の課税所得額の80%を相殺することに限られています。私どもが繰り越したすべての余剰連邦純営業損失は無期限に繰り越す可能性があります。我が国の純営業損失の繰越は2037年から満期になります。私たちはまた連邦研究開発税の免除があり、未来の税収負担を相殺し、2039年から期限を迎えることができる。私たちはまた連邦孤児薬品税収免除を持っていて、未来の税収義務を相殺することができます。これらの税収義務は2039年に満期になります。
改正された1986年の国内税法第382条と383条によると、私たちの所有権の変化は、将来の課税収入を相殺するために毎年使用できる純営業損失の繰越と税収控除の金額を制限する可能性があります。この制限は一般的にわが社の所有権が三年間で累積的に50%を超える場合に適用されます。このような制限は、純営業損失の繰越と税収控除の満期までにそれらを利用する能力を大幅に低下させる可能性がある。第382条及び383条の規定により、我々の成立以来発生した私募その他の取引、並びに我々の初公募株は、このような所有権変更をトリガする可能性がある。このような制限は、初公募、以前の私募、私たちの既存株主が私たちの普通株を売却したこと、または私たちが追加的に私たちの普通株を売却したことによっても、今後数年間の経営業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります
私たちの限られた経営の歴史は、私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを困難にするかもしれませんし、私たちの将来の生存能力を評価することも難しいかもしれません。
私たちは2016年に運営を開始した。これまで、私たちの努力は主に会社の組織と人員の配備、業務計画、資金調達、私たちのキャリアプラットフォームと関連技術の開発、潜在的な遺伝子治療製品の候補製品の決定、臨床前研究と臨床試験を行い、私たちの製造能力を拡大し、FDAのVYJUVEKに対する承認を獲得し、VYJUVEKを商業化することと関係がある。したがって、もし私たちがより多くの遺伝子治療製品を開発し、商業化した経験があれば、あなたは私たちの将来の成功、業績、生存能力のどの予測もそんなに正確ではないかもしれません。
様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は各四半期と毎年変動し続け、その多くの要素は私たちがコントロールできないと予想しています。私たちは研究開発に専念している会社からビジネスに従事している会社に移行しています。私たちは予期せぬ費用、困難、複雑さ、遅延に直面するかもしれないし、そのような移行では成功しないかもしれない。したがって、将来の経営業績の指標として、特定の四半期や年度の結果に依存してはいけません。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
我々のCEO兼取締役会長は、我々の創始者総裁、研究開発及び取締役は、株主に承認されたすべての事項に大きな影響を与える能力があるであろう。
私どものCEO兼取締役会長のKrish S.Krishnanと私たちの創始者研究開発総監総裁と取締役の創始者Suma M.Krishnanの合計実益は私たちが発行した普通株の10%以上を保有しています。したがって、彼らは私たちの株主に提出されたすべての事項と、私たちの管理と事務に大きな影響を与えることができるだろう。例えば、これらの人たちは、取締役の選挙と、任意の合併、合併、または売却のすべてまたはほとんどの資産の承認に大きく影響するだろう。このような投票権の集中は、他の株主がわが社の経営陣を希望したり、招いたりする可能性があり、我々の公衆株主が同意しないことを条件として、わが社への買収を延期または阻止する可能性がある。
もし証券アナリストが私たちの株に対する否定的な評価を発表すれば、私たちの株価は下落するかもしれない。
私たちの普通株の取引市場は、業界や金融アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。もし私たちの業務を追跡している証券アナリストが私たちの株に対する彼らの評価を引き下げたら、私たちの株価は下落するかもしれない。もしこのようなアナリストの一人以上が私たちの株を追跡しなければ、私たちは市場での私たちの株の可視性を失うかもしれないし、これは逆に私たちの株価を下落させるかもしれない。
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追加資本の調達は私たちの普通株の価格を下落させ、私たちの株主に希釈をもたらし、私たちの業務を制限したり、権利を放棄することを要求するかもしれません。
これまで、私たちが相当かつ持続的な製品収入を生み出すことができれば、私たちは私募と公募株、債務融資、協力、戦略連合、許可手配の組み合わせによって私たちの現金需要に融資する必要があるかもしれない。このような融資活動の一部として、私たちは追加の普通株または制限証券を発行する可能性があり、どのような発行も当時の既存株主に希釈効果を与える可能性がある。公開市場で私たちの普通株を大量に販売したり、これらの株を売却したりすることは、私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼす可能性がある
債務の発生は、固定支払義務と、そのような債務の元本および利息を支払うために専用に使用される当社の一部の運営キャッシュフローをもたらすことになり、追加債務を発生させる能力の制限、私たちが可能かもしれない知的財産権を取得、販売する能力の制限、および私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限など、いくつかの制限的な契約に同意する必要があるかもしれません。
もし私たちが必要な時に株式や債務融資によって追加資金を調達することができない場合、マーケティングおよび流通協定または他の協力、戦略連合、または第三者との許可手配によって追加資本を調達することができない場合、私たちは、現在および未来の候補製品、技術、将来の収入フロー、または計画のいくつかの価値を発見する権利を放棄し、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。
私たちの普通株の価格は大きく変動する可能性があり、これは私たちの普通株の保有者に大きな損失をもたらすかもしれない。
私たちの普通株の価格はずっと変動し続ける可能性がある。株式市場は全体的に、特にバイオ製薬や製薬会社の市場が極端な変動を経験しており、この変動は往々にしてこれらの会社の経営業績とは無関係である。このような変動性により、株主は彼らが普通株を購入したかそれ以上の価格で普通株を売ることができない可能性がある。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
•VYJUVEKを商業化する能力に成功しました
•臨床試験を成功させ臨床試験を行う能力は
•候補製品や競争相手の臨床試験結果
•私たちは私たちの候補製品のために規制機関の承認を得ることができ、私たちは私たちが承認した任意の候補製品を商業化することに成功することができる
•競争力のある製品や技術の成功
•協力の開始または終了
•アメリカや他の国の法規や法律の発展
•キーパーソンの採用や退職
•VYJUVEKまたは私たちの任意の候補製品または臨床開発計画に関連する費用レベル；
•私たちは他の候補製品の結果を発見、開発、取得、または許可するために努力している
•財務結果、発展スケジュール、または証券アナリストの提案に関する推定の実際または予想変化；
•VYJUVEKや他の承認された製品のために十分な製品を生産することができないか、受け入れ可能な価格で生産することができません
•特許出願を含む専有権および発行された特許に関する論争または他の発展；
•私たちは候補品や技術のために特許保護を受ける能力を持っています
•特許または株主訴訟を含む重大な訴訟；
•私たちの財務業績や私たちと似ていると思われる会社の財務業績の違い
•医療支払い制度の構造を変え
•製薬とバイオテクノロジー部門の市場状況
•一般的な経済、産業、市場状況；
•“リスク要因”の節で述べた他の要因。
66

財務報告に対する効果的な内部統制を維持できなければ、私たちの財務結果を正確に報告できない可能性があり、これは投資家がわが社の信頼に悪影響を与え、私たちの普通株の価値に影響を与える可能性がある。
私たちの経営陣は、財務報告書の十分な内部統制の確立と維持を担当し、2002年に改正されたサバンズ-オキシリー法案(“サバンズ-オキシリー法案”)第404条に基づいて、財務報告の内部統制に対する私たちの有効性を独立監査人に評価することを求めている。私たちは未来に私たちがサバンズ-オキシリー法案404条の規定を遵守することに関連した重大な弱点を発見しないという保証がない。どんな重大な欠陥の存在も、私たちが財務報告に対して効果的な内部統制を維持するという結論を出すことは、経営陣と私たちの独立監査役を妨げるだろう。私たちの経営陣は、発見される可能性のある重大な弱点を修復するために多くの時間と費用を投入する必要があり、いかなる重大な弱点も速やかに修復できない可能性があるかもしれない。私たちは財務報告の内部統制にいかなる重大な欠陥があっても、私たちの財務諸表にミスを招く可能性があり、私たちに財務諸表を再陳述することを要求して、私たちは報告義務を履行できなくなり、投資家が私たちの報告した財務情報に自信を失ってしまい、これらはすべて私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性があります。
わが社の定款書類やデラウェア州法律の条項は、私たちの買収をより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれません。
わが社の定款や定款における条項は、株主がその株式から割増取引を獲得する可能性があることを含む、株主が有利と考える可能性のある合併、買収、または他の支配権の変更を阻止、延期または阻止する可能性がある。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株に支払いたいかもしれない価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他にもこれらの条項には
•すべての取締役会が選挙で生まれたわけではなく、分類された取締役会を設立する
•取締役会の決議を経て、当社が許可した取締役数を変更することができる
•取締役会から取締役を罷免することを制限する方法
•株主提案の事前通知要求を作成し、株主会議と取締役会の指名で行動することができる
•株主に要求する行動は、正式に開催される株主総会で行われ、株主の書面同意の下での行動を禁止しなければならない
•誰が株主総会を開催できるかを制限する
•私たちの取締役会は、株主の承認なしに優先株を発行することを許可し、これは、潜在的な敵意の買収者の株式を希釈し、私たちの取締役会によって承認されていない買収を効果的に防止するために、株主権利計画、またはいわゆる“毒丸”を制定するために使用される可能性がある
•私たちすべての株主が私たちの規約のいくつかの条項を修正または廃止する権利があることを要求する場合、少なくとも80%の株主の承認を得る必要があります。
また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、規定された方法で合併または合併が承認されない限り、私たちが発行した議決権のある株を15%以上保有している人が取引日後3年以内に私たちと合併または合併することを禁止しています。
私たちは私たちの現金、現金等価物、有価証券を使用する上で広範な自由裁量権を持っており、それらを有効に使用できないかもしれない。
私たちの経営陣は、私たちの現金、現金等価物、有価証券を運用する上で広範な自由裁量権を持っており、私たちの運営結果を改善したり、私たちの普通株の価値を高めたりすることなくこれらの資金を使用することができます。私たちの経営陣がこれらの資金を有効に使用できなかった場合、財務損失を招く可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与え、私たちの普通株価格の下落を招き、候補製品の開発を延期する可能性があります。使用する前に、私たちは収入や切り下げを生じない方法で私たちの現金と現金等価物に投資するかもしれない。
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予測可能な将来には私たちの普通株に現金配当金は一切支払われないと予想されるため、資本付加価値(あれば)が株主の唯一の収益源となる。
私たちは普通株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持し、私たちの業務の成長と発展に資金を提供するつもりだ。しかも、未来のどんな債務協定の条項も私たちが配当金を支払うことを阻止するかもしれない。したがって、私たち普通株の資本増価(あれば)は株主が予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。
普通株の増発は私たちの普通株の価格を下落させ、私たちの株主に希釈をもたらす可能性がある。
私たちがより多くの普通株を発行したり、普通株に変換したり、普通株に交換または行使可能な証券を発行することで追加資本を調達する場合、私たちの既存の株主は深刻な希釈を経験する可能性がある。また、普通株を増発したり、普通株に変換できるツールを発行すれば、私たちの普通株の取引価格は下がる可能性があります。私たちは普通株を発行したり、交換可能または実行可能な普通株に変換したりすることで追加資本を調達するかどうか、将来発行される任意の株式の規模、またはそれらが私たちの普通株の市場価格に影響を与える可能性があるかどうかを予測できない。株式オプション、制限普通株、制限株式単位、業績に基づく制限株式単位もあり、取締役や従業員に追加の配当金を支給する予定です。制限された普通株の発行、未償還オプションを行使する際の普通株、制限付き株式単位に帰属する場合の普通株、または業績に基づく制限株単位に帰属する場合の普通株は希釈され、我々普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。もし私たちが将来優先株を発行すれば、その優先株の保有者は清算や他の優先株など、既存の株主よりも良い権利を得ることができ、そうでなければ、私たちの普通株の市場価格は不利な影響を受ける可能性がある
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第二項株式証券の未登録販売及び所得資金の使用を禁止する
ない。
第三項優先証券の債務違約
ない。
プロジェクト4.炭鉱の安全状況の開示
該当しない。
第5項：その他の情報を含む
インサイダー取引手配
開ける2024年6月14日, クリシュ · クリシュナン私たちの最高経営責任者および取締役会長, 通過する取引法の下での規則 10 b 5 — 1 （ c ） の肯定的な防衛条件を満たすことを意図した規則 10 b 5 — 1 取引取り決め 100,000当社の普通株式は 2025 年 09 月 13 日.
開ける2024年6月14日, スマ · クリシュナン私たちの研究開発担当社長、取締役会メンバー, 通過する取引法の下での規則 10 b 5 — 1 （ c ） の肯定的な防衛条件を満たすことを意図した規則 10 b 5 — 1 取引取り決め 100,000当社の普通株式は 2025 年 09 月 13 日.
経営陣が制御分流計画を変更する
2024年8月2日、取締役会報酬委員会(“報酬委員会”)の提案に基づき、取締役会はKrystore Biotech，Inc.役員統制権変更計画(以下、“制御権変更計画”と略す)を採択し、会社が任命した各幹部を含む条件に適合した幹部を対象とした：会長兼最高経営責任者クリシュ·S·クリシナン、研究開発部門創業者兼社長のスマ·M·クリシュナン、最高会計官キャサリン·A·ロマーノ(いずれも“参加者”)を含む
“制御計画変更”によると、参加者(I)が会社に無断で雇用を中止された場合、または(Ii)参加者が制御変更(定義“制御計画変更”参照)を完了してから24ヶ月以内に正当な理由で辞任(両者とも“制御計画変更”で定義されている)により雇用を終了した場合、参加者は、参加者が雇用を終了する日までに発生したすべての発生したが未精算の費用を含む未払い賃金と精算を含む課税額を得る権利がある。(B)参加者がクレーム及び制限条約に遵守する義務を履行した場合：(1)一時現金支払は、参加者の基本給と目標年間現金ボーナス(それ以上があれば、発生年度終了前の3財政年度の年間現金ボーナスの平均に等しい)に、参加者の倍数に適用される(クリシナンさんとさんさんが1.0人当たり2.0、他の指定執行幹事をすべて1.5)の合計；(2)参加者が当該カレンダー年度内に継続雇用を継続することを参加者に反映させる割合での納付金、(3)事業終了前の年に稼いだ任意の未払い年次ボーナスに相当する現金、(4)会社が1985年の“総合総括予算調整法”(COBRA)又はその他の適用法に規定する医療保険料の支払(又は精算)、雇用終了年さん又はKrishnan女官の雇用を終了した日から最大24ヶ月(その他の指定執行役員については18ヶ月)、(5)Krystore Biotech，Inc.2017年IPO株式インセンティブ計画(“株式インセンティブ計画”)に規定されている未償還株式奨励の待遇。制御計画の変更には、修正された削減条項が含まれており、この条項によれば、参加者への支払いを減らすことができ、そうすれば、支払いを減らすのではなく、参加者をより有利な税引後の地位に置くことができ、参加者は、改正された1986年国税法第499条に基づいて消費税を納付しなければならない。
上述した説明は、要約のみであり、“制御計画変更”全文を参照することによって限定され、そのコピーは、本テーブル格10−Qの添付ファイル10.1アーカイブとして保存され、参照によって本明細書に組み込まれる。
Krystore Biotech，Inc.2017年IPO株式インセンティブ計画修正案
2024年8月2日、取締役会は報酬委員会の提案に基づき、株式インセンティブ計画の改訂(“改訂”)を承認した。改訂規定では、制御権に変更が発生した場合(株激励計画を参照)、株権激励計画の下でまだ実行されていない持分奨励は元の奨励と同じ条項と条件に従って後継実体が負担或いは置換する(当該等の奨励、“負担或いは代替奨励”)ならば、当該等が負担或いは代替奨励は制御権の変動だけによって帰属してはならない。修正案はさらに、株式インセンティブ計画下の未完了持分奨励が直ちに帰属して行使可能であり、当時有効な任意の制限が無効になると規定している：(I)後任エンティティが元の奨励と同じ条項および条件に従って、株式インセンティブ計画下の未完了持分報酬を負担または置換することができなかった場合、または(Ii)負担または置換された奨励について、
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制御権変更完了後24カ月以内に，参加者は無断で雇用関係を終了した(株式インセンティブ計画で定義されているように).
上述した説明は、要約のみであり、修正案の全文を参照することによって定義され、修正案のコピーは、当テーブルの10−Qの添付ファイル10.2としてアーカイブされ、参照によって本明細書に組み込まれる。
プロジェクト6.すべての展示品
展示品
番号をつける		  
   
10.1
Krystore Biotech，Inc.制御権分離計画の役員変動
10.2
Krystore Biotech，Inc.2017年IPO株式インセンティブ計画第1修正案
31.1 
最高経営責任者は2002年の“サバンズ-オキシリー法案”第302条に基づいて定期報告書の証明書を提出した。
   
31.2 
首席会計官は2002年の“サバンズ-オキシリー法”第302条認証定期報告書に基づいている。
   
32.1 
2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による最高経営責任者と最高会計官の認証。
   
101 
XBRL(拡張可能なビジネスレポート言語)を連結します。以下の資料は、2024年6月30日現在の10-Q表四半期報告から、イントラネットXBRL形式を採用している：(I)Krystore Biotech，Inc.の合併貸借対照表、(Ii)Krystore Biotech，Inc.の合併経営報告書、(Iii)Krystore Biotech，Inc.の合併経営報告書と包括収益/(損失)、(Iv)Krystore Biotech，Inc.の合併権益変動表、(V)Krystore Biotech，Inc.の合併キャッシュフロー表と(Vi)Krystore Biotechの合併財務諸表、附注、インスタンス文書は，そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているため，インタラクティブなデータファイルには現れない.
   
104 
表紙インタラクティブデータファイル — 表紙の XBRL タグはインライン XBRL 内に埋め込まれています。
70

署名
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
    株式会社クリスタルバイオテック
    (登録者)
   
日時： 2024 年 8 月 5 日
 投稿者： / s / Krish S 。クリシュナン
    クリシュ · S 。クリシュナン
    社長と最高経営責任者
(首席行政官)
     
   
日時 ： 2024 年 8 月 5 日
 投稿者： / s / Kathryn A 。ロマノ
    キャサリン · A 。ロマノ
    首席会計官
    (首席財務会計官)

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