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アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
形式
(マーク1)
本四半期末まで
OR
移行期になります へ
委員会ファイル番号 ：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
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（ 主 要 執行 役 所の 住 所 ） |
(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
適用されない
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
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クラスごとのタイトル
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取引 シン ボル
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登録された各取引所の名称
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
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☒ |
ファイルマネージャを加速する |
☐ |
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非加速ファイルサーバ |
☐ |
規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2024年7月31日までに登録者は
前向き陳述に関する警告説明
このForm 10-Q四半期報告書には、1934年の証券取引法(改正)第21 E節または“取引法”および“1933年証券法”(改正)第27 A条または“証券法”の意味に適合する前向きな陳述が含まれている。歴史的事実に関する陳述を除いて、本四半期報告に含まれるすべての陳述は、私たちの将来の運営結果および財務状況、業務戦略、市場規模、潜在的成長機会、非臨床および臨床開発活動、OJEMDA(Tovorafenib)と私たちの候補製品の有効性と安全性、OJEMDAと候補製品の潜在的治療利益と経済的価値、適用される連邦および州法律、ルールおよび法規を完全に遵守しながらOJEMDAを販売する能力、私たちが公開した製品の純収益の使用、製品および候補製品が受け取ったいくつかの指定された利益を維持し、認める能力、非臨床研究および臨床試験の時間および結果、本プレスリリースに含まれる前向きな声明には、インフレ、金利変化、サイバーセキュリティ事件、グローバル銀行システムの実際または予想の不安定、連邦債務上限と予算の不確実性、これに関連する潜在的政府の停止と世界的な地域紛争が私たちの業務に与える影響、および潜在的な規制指定、承認および製品候補製品の商業化の受け入れと時間スケジュールを含む、第三者とのビジネス協力および商業化協定におけるマイルストーンと特許権使用料の支払い能力を識別する能力、グローバルビジネスまたはマクロ経済状況の潜在的影響が含まれている。“信じる”、“可能”、“そうなる”、“可能”、“推定”、“継続”、“予想”、“予測”、“目標”、“意図”、“可能”、“会議すべき”、“プロジェクト”、“計画”、“予想”、および未来のイベントまたは結果の不確実性を表す他の同様の表現は、すべての前向き表現がこれらの識別可能な言葉を含むわけではないが、前向き表現を識別することを意図している。
これらの展望的陳述は、第2部分1 A項“リスク要因”および本四半期報告の他の部分で説明されたリスク、不確定要素、および仮説を含む多くのリスク、不確定要素および仮説の影響を受ける。また、私たちは競争が非常に激しく、変化が迅速な環境で運営されており、新たなリスクが時々発生している。私たちの経営陣はすべてのリスクを予測することはできませんし、すべての要素が私たちの業務に与える影響を評価することもできません。あるいは任意の要素や要素の組み合わせは、実際の結果が私たちが行う可能性のある任意の前向きな陳述に含まれる結果と大きく異なる程度をもたらす可能性があります。これらのリスク、不確定性と仮定を考慮して、本四半期報告で議論された展望性イベントと状況は発生しない可能性があり、実際の結果は展望性陳述中の予想或いは示唆の結果と大きく異なる可能性がある。
あなたは未来の事件の予測として前向きな陳述に依存してはいけない。私たちは展望性陳述に反映された予想は合理的であると考えているが、私たちは展望性陳述に反映された未来の結果、活動レベル、業績或いは事件と状況が実現或いは発生することを保証できない。法律の要件を除いて、本報告書の発行日後に、これらの陳述が実際の結果または私たちが予想する変化に適合するように、任意の理由で任意の前向き陳述を公開更新する義務はありません。あなたが本四半期の報告書を読む時、私たちの未来の実績、活動レベル、業績、および事件と状況は私たちの予想とは大きく違うかもしれません。
本Form 10−Q四半期報告で使用されている用語“初日”、“会社”、“私たち”、“私たち”および“私たち”は、デラウェア州の初日バイオ製薬会社を指す。“初日”及びすべての製品及び製品候補名は、我々の一般法商標である。本四半期報告書には、他社の他の商号、商標、サービスマークが含まれており、これらはそれぞれの所有者の財産です。私たちは、これらの他社との関係、またはこれらの他の会社の私たちへの支援または賛助を示唆するために、他社の商標、商標またはサービスマークを使用または展示するつもりはありません。
カタログ表
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ページ |
第1部： |
財務情報 |
4 |
第1項。 |
中間集約財務諸表 （ 監査なし ） |
4 |
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簡明貸借対照表 |
4 |
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運営簡明報告書 |
5 |
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簡明報告書を全面的に失う |
6 |
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株主権益簡明報告書 |
7 |
|
現金フロー表の簡明表 |
9 |
|
簡明財務諸表付記 |
10 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
23 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
34 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
34 |
第二部です。 |
その他の情報 |
36 |
第1項。 |
法律訴訟 |
36 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
36 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売、収益の使用及び発行者による持分証券の購入 |
94 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
94 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
94 |
五番目です。 |
その他の情報 |
94 |
第六項です。 |
陳列品 |
95 |
サイン |
96 |
|
3
パート I— 財務情報
D株式会社エイワンバイオファーマシューティカルズ
簡明貸借対照表
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金 · 現金同等物 |
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短期投資 |
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売掛金純額 |
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在庫品 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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無形資産、純額 |
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預金とその他の長期資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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$ |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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賃貸負債の当期部分を経営する |
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流動負債総額 |
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負債総額 |
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株主権益： |
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普通株、$ |
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実収資本を追加する |
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その他の総合収入を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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要約財務諸表の付属注記を参照。
4
初日生物製薬会社です。
運営簡明報告書
(1 株当たり金額を除く千単位 ）
(未監査)
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3か月まで |
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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収入： |
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製品収入、純額 |
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コスト · 運営費 ： |
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製品収入コスト |
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研究 · 開発 |
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販売、一般、行政 |
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総コストと運営費用 |
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運営損失 |
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営業外利益 （ 費用 ） ： |
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優先レビューバウチャーの販売による利益 |
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投資収益、純額 |
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その他の費用、純額 |
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営業外利益総額、純 |
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所得税前損失 |
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所得税費用 |
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純損失 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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( |
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) |
加重-1株当たり純損失の普通株平均、基本損失および赤字を計算するために使用される |
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要約財務諸表の付属注記を参照。
5
初日生物製薬会社です。
簡明報告書を全面的に失う
((千の計で)
(未監査)
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3か月まで |
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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純損失 |
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( |
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他の全面的な収入： |
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証券売却可能な未実現収益 |
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全面損失総額 |
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( |
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$ |
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) |
要約財務諸表の付属注記を参照。
6
初日生物製薬会社です。
株主権益簡明報告書
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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普通株 |
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その他の内容 |
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その他を累計する |
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積算 |
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株主合計 |
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株価 |
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金額 |
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実収資本 |
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総合収益(赤字) |
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赤字.赤字 |
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株式会社 |
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2023年12月31日の残高 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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制限株式単位を解除して普通株を発行する |
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— |
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普通株に帰属せず没収する |
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( |
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株式ベースの給与費用 |
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証券売却可能な未実現損失 |
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純損失 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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( |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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制限株式単位を解除して普通株を発行する |
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従業員株式購入計画に基づく普通株式の発行 |
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普通株に帰属せず没収する |
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( |
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株式ベースの給与費用 |
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証券売却可能な未実現損失 |
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純損失 |
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( |
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( |
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2024年6月30日の残高 |
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( |
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( |
) |
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要約財務諸表の付属注記を参照。
7
初日生物製薬会社です。
株主権益簡明報告書
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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普通株 |
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その他の内容 |
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その他を累計する |
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積算 |
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株主合計 |
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株価 |
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金額 |
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実収資本 |
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総合収益(赤字) |
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赤字.赤字 |
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株式会社 |
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2022年12月31日の残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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— |
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— |
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— |
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|||
制限株式単位を解除して普通株を発行する |
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— |
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— |
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— |
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— |
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— |
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普通株に帰属せず没収する |
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( |
) |
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— |
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|
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— |
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— |
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— |
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株式ベースの給与費用 |
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証券売却可能な未実現収益 |
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純損失 |
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— |
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( |
) |
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( |
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2023年3月31日の残高 |
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( |
) |
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フォローオン · オファリングによる普通株式の発行 （ 発行コストを差し引いた ） |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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制限株式単位を解除して普通株を発行する |
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従業員株式購入計画に基づく普通株式の発行 |
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株式ベースの給与費用 |
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証券売却可能な未実現損失 |
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純損失 |
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2023年6月30日の残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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要約財務諸表の付属注記を参照。
8
初日生物製薬会社です。
現金フロー表の簡明表
(単位：千)
(未監査)
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6か月まで |
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|||||||
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2024 |
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2023 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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株式ベースの給与費用 |
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減価償却費用 |
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短期投資割引の増加、純額 |
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( |
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( |
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無形資産の償却 |
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営業使用権資産の償却 |
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優先レビューバウチャーの販売による利益 |
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( |
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営業資産 · 負債の変動 |
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売掛金純額 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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リース負債を経営する |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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取得した無形資産に対する支払金 |
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優先審査バウチャーの販売収益 |
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財産と設備を購入して支払った現金 |
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投資活動が提供する現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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普通株発行で得られた金の純額 |
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株式オプション行使時に普通株で得られた金を発行する |
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従業員株式購入計画購入時の普通株式発行による収益 |
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期初現金及び現金等価物 |
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期末現金と現金等価物 |
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非現金活動に関する補足開示 ： |
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ライセンス契約の前払い未払い現金 |
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未払い · 延期募集費用 |
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要約財務諸表の付属注記を参照。
9
初日生物製薬会社です。
簡明財務諸表付記
組織と業務
第一日バイオ製薬会社、又は同社は、生命を脅かす疾患を有するすべての年齢層の人のための標的療法の開発及び商業化に取り組んでいる商業段階のバイオ製薬会社である。同社は2018年11月にデラウェア州法律に基づいて有限責任会社として設立され、名称は英雄治療持株会社。その後、同社は2018年12月に初日治療ホールディングスに改称し、2020年3月に初日バイオ製薬ホールディングスまたは初日ホールディングス有限責任会社に改称した。2021年5月26日、同社は、変換証明書をデラウェア州国務長官に提出することによって変換を完了し、その名前をDay One BiopPharmticals，Inc.と変更した。
陳述の基礎
当社が監査していない簡明財務諸表は、米国公認の中期財務情報会計基準又は米国公認会計原則及び米国証券取引委員会S-X法規第10条又は米国証券取引委員会規則に基づいて作成されたものであり、当社の合併財務諸表及びその付記とともに読まれ、この報告書は、当社が2024年2月26日に米国証券取引委員会に提出した2023年12月31日現在のForm 10−K年度報告に含まれている。本四半期報告でForm 10-Q形式で掲載された簡明な財務諸表は監査されていないが、経営陣は、このような財務諸表は、正常な経常的な調整のみを含むすべての調整を反映していると考えており、これは公正列報に記載されている中間業績に必要である。
本付記における適用指導への任意の言及は、財務会計基準委員会(FASB)の会計基準編纂(ASC)および会計基準更新(ASU)における権威GAAPを意味する。
予算の使用
アメリカ公認会計原則に基づいて簡明財務諸表を作成する時、管理層は簡明財務諸表の期日に提出した資産、負債及び開示或いは資産及び負債の金額、及び報告期間内に提出した支出金額に影響するため、推定と仮定を行わなければならない。添付されている簡明財務諸表に示されている推定および仮定には、研究および開発費用の計算費用、可変対価格およびその他の影響毛収入および純収入確認に関連する投入が含まれているが、これらに限定されない株式ベースの報酬の推定値および繰延税金資産の推定値。同社の見積もりは歴史的経験や様々な他の合理的な仮定に基づいている。実際の結果は，これらの推定や仮定とは異なる可能性がある.
細分化市場
同社はその最高経営責任者を最高経営決定者、CODMと略称することを決定した。同社は、ゲノム定義癌を有するすべての年齢層の人のために的確な治療を行う業務を決定し、推進する運営部門の形態で業務を運営している。同社のCODMは、まとめた上で財務情報を審査し、資源を割り当て、財務業績を評価する。同社のすべての資産はアメリカにあります。
信用リスクその他のリスクと不確定要因が集中している
会社を高度な集中信用リスクに直面させる金融商品は主に現金、現金等価物、短期投資と売掛金を含む。預金金額は連邦保険の限度額を超える場合があります。その貸借対照表に記録されている現金、現金等価物、短期投資を持つ金融機関が違約すれば、当社は信用リスクに直面する。政策によると、同社はハイレベルツールに投資し、いずれかの発行者への集中を制限することでリスクを低減し、そのリスクの開放を制限している。会社の現金、現金等価物、短期投資は何の損失も出ていません。
2024年6月30日までの6カ月間、2人の個人顧客が占めた
簡明財務諸表付記
THE 売掛金残高。他に個人顧客がいない割合が上回っている
当社はいくつかのリスクと不確定要素の影響を受け、以下のいずれの変化も当社の将来の財務状況または経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があると考えられる：将来の融資を得る能力、候補製品の承認と市場受け入れおよび補償の規制要求；当社が依存する第三者臨床研究機関とメーカーの表現、販売ルートの発展、当社の知的財産権の保護、知的財産権、特許、製品、監督管理またはその他の要素による当社の訴訟またはクレーム；市場構造の変化；そして、会社がその成長を支援するために必要な従業員を引き付ける能力を持っています。
同社は第三者メーカーに依存してその計画中の研究·開発活動に製品を提供している。特に，同社は少数のメーカーがこれらの計画に関連する活性医薬成分や処方薬の供給要求に依存していることに依存し続けると予想される。これらのプロジェクトは活性薬物成分や製剤薬物供給の深刻な中断の悪影響を受ける可能性がある。
売掛金純額
売掛金、純額は貿易売掛金からなり、これらの売掛金は会社の専門薬局と専門ディーラーの顧客が製品販売に関連する売掛金である。当社は割引、返金、任意の潜在信用損失を差し引いて準備した売掛金を記録します。信用損失準備は顧客の財務状況と信用によって決定し、そして予想が未来の入金体験に影響する経済要素と事件或いは傾向を考慮する。どんな準備金も売掛金の純額を予想して受け取る額に下げます。会社の顧客の支払い履歴は、これらのモデルが比較的長期的に確立されているため、将来の入金評価において考慮されるであろう。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に
在庫品
同社は2024年4月に米国食品医薬品局(FDA)の承認を経て，OJEMDAの在庫の資本化を開始した。OJEMDAは6ケ月以上の再発或いは難治性児童低レベルグリオーマ(PLGG)を有する患者の治療に使用され、これらの患者はBRAF融合再編成或いはBRAF V 600変異を持っている。監督管理機関が承認する前に、すべての直接と間接製造コストは発生期間中の研究開発費用に計上される。
在庫は原材料、製品、生産品からなり、第三者契約製造、包装、搬入、間接費用に関するコストを含む。在庫品は先進先出し法を採用し、コストと可変現純値の中で低い者を基準とする。研究および開発または商業用途に使用可能な原材料および中間材料は、その消費または他の方法で研究および開発のために分配される前に、在庫材料として分類される。材料が研究および開発のために使用されるか、または他の方法で割り当てられる場合、決定された間に研究および開発支出として使用される。
当社は報告期間ごとに資本化在庫の回収可能性を評価し，任意の過剰と古い在庫を減値期間中の推定可変価値を初めて確認するまで減記した。このような減価費用が発生すると、製品収入コストに計上される。在庫コストが現金化できるかどうかを判断するには経営陣が試算する必要がある。実際の市場状況が経営陣が予想しているほど有利でなければ、追加的に在庫を減記する必要がある可能性があり、これは経営報告書に製品収入コストとして記録される。いくつありますか
製品収入、純額
同社はOJEMDAの純製品収入を確認し、6カ月以上のBRAF融合再編成やBRAF V 600変異を有する再発や難治性pLGG患者の治療に用いられている。同社は2024年5月から専門薬局や専門流通業者の顧客との契約で販売を手配している。
同社は、ASCテーマ606、顧客との契約収入、またはASC 606に基づいて、製品純収入を確認し、その中で、顧客との契約収入を確認する5つのステップについて概説した：(I)顧客との契約を決定するステップ、(Ii)契約中の履行義務を決定するステップ、(Iii)取引価格を決定するステップ、(Iv)契約中の単独の履行義務に取引価格を割り当てるステップ、および(V)履行義務を履行する際に履行義務に関する収入を確認する。会社が顧客に譲渡された商品やサービスと交換するために獲得する権利のある対価格を受け取る可能性がある場合にのみ、会社は5ステップモードを契約に適用する。契約がASC 606の範囲内にあると判定されると、会社は次のような履行義務を決定した
11
簡明財務諸表付記
まったく違います。当社は、履行義務を履行する際に履行義務ごとに割り当てられた取引価格の金額が収入であることを確認しています。同社は，その顧客にOJEMDAを納入することが単一の履行義務を構成することを決定した。各受け入れられた顧客注文で指定された貨物またはサービスを除いて、商品またはサービスを提供する他の約束はない。顧客が会社の製品に対する制御権を取得した場合、製品純収入は取引価格で確認され、これは製品が顧客に渡されたある時点で発生する。
同社は顧客との合意に重要な融資部分が存在するかどうかを評価した。当社の顧客との貿易支払条項は1年を超えないため、当社は実際の便宜策を採用することを選択しており、いかなる金額の対価格配分も融資部分としていません。
OJEMDAを販売する純製品収入は、推定された現金割引、政府払い戻し、政府リベート、専門流通業者費用、共同支払い援助、返品を含む割引と手当の調整を含む取引価格で記録されている。これらの調整は、ASC 606項の可変対価格を代表し、期待値法または最も可能な金額法を用いて推定され、製品を販売する際に収入を確認する際に入金される。これらの調整は、管理層が既存の資料に基づいてその最適推定数として決定し、このような手当に影響する要因の既知の変化を反映するように調整する。可変対価格の調整は顧客との契約条項、歴史傾向、顧客とのコミュニケーションと流通ルート中の残りの在庫レベル及び製品市場に対する期待と競争製品に対する期待に基づいて確定した。全体的に、これらの準備金は、会社がそれぞれの関連契約の条項に基づいて獲得する権利がある対価格金額の最適な推定を反映している。
取引価格に含まれる可変対価格の金額は制限され、純販売価格に計上されることができるが、契約によって確認された累積収入の金額は今後一定期間で大きな逆転が生じない可能性が高いことを前提としている。最終的に受け取った実際の対価格金額は会社の見積もりとは異なる可能性があります。将来の実際の結果が会社の最初の推定と異なる場合、会社はこれらの推定値を調整し、製品純収入とその差異が既知の期間の収益に影響を与えるだろう。
現金割引-当社は、契約条項および将来の顧客支払いモードの予想に基づいて現金割引を推定します。関連収入を確認した同期間内に入金を調整することで、製品収入と売掛金が減少した。
政府は返金する合格した政府医療提供者に請求される費用および割引とは、会社から製品を直接購入した顧客に直接請求する価格よりも低い価格で合格した米国退役軍人事務部病院および3，400個のエンティティに製品を販売することを契約することによって生じる推定義務を意味する。3400°医薬品割引計画は、米国連邦政府が1992年に作成した計画であり、医薬品製造業者に、条件に適合する医療機関およびカバーされた実体に外来薬を大幅に値下げするように要求する。顧客が条件を満たした政府エンティティに支払った製品価格と法定販売価格との差額は会社から料金を徴収する。これらの準備金は関連収入が確認された同期間に構築され、製品収入と売掛金の純額が減少した。返金金額は通常、合格した政府医療提供者に転売する際に顧客が決定し、会社は通常、顧客が転売を通知してから数週間以内にこのような金額の信用限度額を発行する。記憶容量別使用準備金には、顧客が要求した記憶容量別使用課金が含まれているが、会社はまだクレジット限度額とクレジット限度額を発行しておらず、このクレジット限度額と信用限度額は収入として確認されているが、各報告期間の終了時に流通チャネル在庫に保持されている。
政府の税金の払い戻し州医療補助計画および連邦医療保険によると、同社は割引義務を履行しなければならない。これらの準備金は、関連収入の確認と同期間に入金され、製品収入の減少を招き、流動負債を構築し、計上すべき費用や他の流動負債を計上する。連邦医療保険については，処方薬カバーギャップのうち連邦医療保険D部分計画により当社が追加責任を負う患者数も推定されている。医療補助計画については，同社は医療補助患者の売上高分を推定し，該当州医療補助計画に支払われたリベートの責任を記録している。同社のこれらのリベートに対する負債には、受信した前の四半期に請求書が支払われていないか、または請求書を受け取っていない請求書、本四半期の請求推定数、および将来的に収入として確認されることが予想されるが、各報告期間の終了時に流通チャネル在庫に残っている製品に対するクレームが含まれる。
専門流通業者費用-会社は、OJEMDAの販売に関連する流通サービス費用を、当社の専門流通業者顧客に支払います。これらの専門ディーラーの費用は契約によって決定された固定販売率に基づいて計算される。調整については，関連収入を確認した同期間内に入金し，製品収入の減少を招き，流動負債を構築し，計上すべき費用や他の流動負債を計上した。
12
簡明財務諸表付記
CoPay援助·会社は、支払者が要求する処方薬自己払いを得るために、条件を満たす商業保険患者に財政援助を提供することを目的としている。自己援助の請求費用は、請求見積もり数と、会社が受信する予定の製品に関する各クレームコストから計算され、これらの製品は収入として確認されているが、各報告期間終了時には流通チャネル在庫に残っている。調整については，関連収入を確認した同期間内に入金し，製品収入の減少を招き，流動負債を構築し，計上すべき費用や他の流動負債を計上した。
製品を返品する業界慣行と一致して、会社が顧客と締結したOJEMDA契約は、一般に、製品交付時に破損または欠陥、出荷ミス、および特定の顧客が合格した満了ウィンドウ内にある場合にのみ返品を要求する。同社は現在、流通ルートに残っている在庫への可視性を含め、既存の業界データと自社の販売情報を使用して、製品返品備蓄を推定している。同社はOJEMDAのリターンはわずかになると考えており，我々の製品の価格や患者数の制限を考慮すると，我々の顧客は限られた在庫を携帯していることが多い。このような準備金は関連収入を確認するのと同じ時期に設立された。
製品収入コスト
私たちの製品収入コストには、在庫を売るコスト、無形資産の償却費用、私たちの製品純収入が支払うべき第三者特許使用料が含まれています。貨物販売コストにはまた、超過または時代遅れの在庫調整費用、異常コスト、吸収されていない製造および間接費用、および製造差異に関連するコストが含まれる可能性がある。
無形資産、純額
FDAがOJEMDAを承認し2024年4月に商業発売された後、同社は
最近発表された会計公告
2023 年 11 月、 FASB は ASU No. 2023 — 0 7 、 Segment Reporting （Topic 280） — Improvements to Reportable Segment Disclosures を発行し、中間および年次ベースでセグメント情報の増分開示を要求した。この ASU は、 2023 年 12 月 15 日以降に始まる会計年度および 2024 年 12 月 15 日以降に始まる会計年度の中間期間の公的機関について有効です。公的機関については、財務諸表に記載されるすべての過去期間への遡及適用が求められます。当社は現在、本更新が財務諸表開示に与える影響を評価しています。
2023 年 12 月、 FASB は ASU No. 2023 — 09， Income Taxes （Topic 740） — Improvements to Income Tax Disclosures を発行し、支払われた所得税の個別開示を義務付けることにより、所得税開示の透明性と意思決定の有用性を高め、実効税率調整の構成要素の標準カテゴリーを規定し、その他の所得税関連開示を修正した。ASU は、 2024 年 12 月 15 日以降の会計年度に有効であり、遡及オプション付きで将来的に採用することができます。当社は現在、本更新が財務諸表開示に与える影響を評価しています。
以下の表は、当社の金融商品を以下に示しています。 2024年6月30日と2023年12月31日に、公正価値階層構造内で公正価値を段階的に定期的に計量する(千計)
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2024年6月30日 |
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レベル一 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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総額 |
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金融資産： |
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アメリカ政府機関証券 |
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公正価値に応じて計量された総資産 |
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13
簡明財務諸表付記
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2023年12月31日 |
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レベル一 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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総額 |
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金融資産： |
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貨幣市場基金 |
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同社の通貨市場基金は、活発な市場からの同じ資産の観察可能な投入を用いて測定されているため、レベル1に分類されている。
同社の米国債および米国政府機関証券は、活発な市場における類似資産の見積もりと、非アクティブ市場における同じまたは類似した資産の見積もりを含む資産の直接的または間接的に観察可能な投入を用いて測定されるため、2段階に分類される。
2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日現在、レベル 3 に分類される資産または負債はありません。
いくつありますか
以下の表は、会社の現金等価物、短期投資に分類された売却可能証券、および関連する未実現損益の推定公正価値(単位：千)：をまとめている
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2024年6月30日 |
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原価を償却する |
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未実現収益 |
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公正価値を見積もる |
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現金等価物： |
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短期投資総額 |
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2023年12月31日 |
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原価を償却する |
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未実現収益 |
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未実現損失 |
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公正価値を見積もる |
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現金等価物： |
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アメリカ政府機関証券 |
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アメリカ国債 |
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現金等価物合計 |
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短期投資 |
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アメリカ国債 |
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短期投資総額 |
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次の表は、私たちの現金等価物と売却可能証券の満期日(単位：千)をまとめています
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2024年6月30日 |
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原価を償却する |
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公正価値 |
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1年以下で成熟しています |
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総額 |
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2023年12月31日 |
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原価を償却する |
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公正価値 |
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1年以下で成熟しています |
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総額 |
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当社は、有価証券の格付け変更を定期的に見直し、予想される信用損失のリスクを評価するため、周辺の経済情勢をモニタリングしています。2024 年 6 月 30 日、 2023 年 12 月 31 日現在いくつありますか
14
簡明財務諸表付記
はい12 ヶ月以上未実現の損失ポジションにあります2024 年 6 月 30 日現在なお、当社の短期投資に対する未実現損失は、主に金利上昇によるものです。当社は、発行者がこれらの投資の契約上のキャッシュフローを保証して、投資の償却原価ベースを下回る価格で有価証券を決済することを期待していません。当社が償却原価ベースを回収する前に投資を売却する必要がある可能性は低いため、信用損失引当金は計上されていません。
前払い費用と他の流動資産
前払い料金および他の流動資産には、以下のものが含まれている(千計)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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研究開発費を前払いする |
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前払い保険 |
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他の前払い費用と他の資産 |
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前払い費用とその他の流動資産総額 |
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$ |
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$ |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない
計算すべき費用および他の流動負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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累計許可契約前払 |
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$ |
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$ |
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研究と開発費用を計算すべきである |
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給与明細に関連する費用を計算しなければならない |
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専門サービス費用を計算する |
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他にも |
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費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない |
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武田資産購入協定
2019年12月16日、同社の子会社は、武田薬業有限公司の関連側および関連会社ミレニアム社と資産購入協定または武田資産協定を締結した。2021年12月31日から、付属会社は当社と合併して当社に組み込まれ、当社はまだ残っている法団であり、武田資産購入協定に基づいて付属会社の責任を負います。武田資産協定によると、会社はTak-580に関連するいくつかの技術的権利とノウハウを購入し、原発性脳腫瘍または固形腫瘍脳転移患者の治療に新しい方法を提供した。同社はまた，このRAF−阻害剤の研究·開発のための臨床在庫供給と，指定された調査者臨床試験プロトコルを受け取っている。武田はViractaとの独占ライセンスプロトコルやViractaライセンスプロトコルも同社に譲渡している.武田はまた、武田が武田資産協定に基づいて生成した特定特許下のグローバル再許可独占許可及び武田が武田資産協定により生成した他の特許及び技術下の非独占許可を当社に付与した。当社も武田資産協定の定義に基づき、武田に返授許可を付与しており、武田が武田資産協定に記載されている適用時間範囲内で指定された発展マイルストーンに達しなければ、その許可は自動的に終了または当社で終了することができる。この武田に付与された帰還許可証は転換時に終了し、ミレニアム証券取引所協定と関係がある。
武田資産協定の有効期限は、各国のすべての譲渡特許権とすべてのライセンス特許権が満期になった後、国ごとに終了します。武田は、会社が初めて商品を商業販売する前に武田資産協定を終了することができ、会社が連続して指定された期間内にいかなる開発活動を停止すれば、この停止は当事者の同意を得られず、規制当局の指導に応えるためでもない。また、武田は会社倒産時に武田資産協定を終了することができる。武田が当社の開発停止や破産により武田資産協定を終了すれば、譲渡されたすべての特許、ノウハウ、契約(Viractaライセンス契約を除く)が武田に譲渡され、武田は当該等で終了した製品をすべて開発するために発生した特許やノウハウに基づいて回復許可を得る。
資産の売却·譲渡および武田資産協定によるライセンス付与の代償として、会社は#ドルを前払いした
15
簡明財務諸表付記
優先して優先する2019年12月に当社付属会社に入株します。発行済み株の公正価値は#ドルと推定される
Viractaとライセンス契約を結ぶ
2019年12月16日、当社の子会社が武田資産協定に基づいて譲渡したViractaライセンス協定を改訂し、再記述しました。2021年12月31日より、子会社が当社と合併して当社に合併し、当社は既存の会社であり、Viractaライセンス契約の下で子会社の義務を負う。Viractaライセンス協定によると、同社は、RAFタンパク質ファミリーに結合した化合物を含む製品の開発、使用、製造、商業化のために、特定の特許権およびノウハウ下でのグローバル独占許可を取得している。
Viractaライセンス契約の期限は，会社がViractaにその製品の当該国/地域での印税を支払う義務期間が満了した後，ライセンス製品と国/地域で終了する.当社は指定された通知期間内に任意またはすべてのライセンス製品に関するViractaライセンス契約を勝手に終了する権利があります。
その会社は$を支払った
2024年3月4日、同社はViractaライセンス協定の改正案に署名した。修正案の一部として、会社は2024年3月にViractaに#ドルを一度に支払った
2024年4月23日、FDAは、6ヶ月以上のBRAF融合または再編成またはBRAF V 600変異を伴う再発または難治性pLGG患者の治療のためのOJEMDA(トロフラフィニの錠剤および粉末製剤)の使用を許可した。応答率と応答期間により，この指示は加速承認の下で承認される.承認を得た後，同社はFDAからまれな小児科疾患PRVを取得した会社は1ドル稼いだ
同社は2024年5月29日、その珍しい小児科疾患PRVを1ドルで販売した
2024年6月30日までこの会社は$までの追加マイルストーンの支払いを要求されるかもしれません
メルクKGaA社とライセンス契約を結び、ドイツのダムシュタット
2021年2月10日、同社の子会社は、ドイツのダムシュタットにあるメルクKGaA製薬会社とMRKDG許可協定を締結した。2021年12月31日より，付属会社は当社と合併して当社に組み込まれ，当社は既存の法団であり，付属会社のMRKDG許可協定による責任を担っている。
16
簡明財務諸表付記
MRKDG許可協定によると、ドイツのダムシュタットのメルクKGaAは同社に独占グローバルライセンスを付与し、特定の特許権利と技術ノウハウに基づいて、複数のレベルで再許可を付与し、PimasertibとMSC 2015103 B化合物を含む製品を研究、開発、製造、商業化する権利がある。同社は臨床在庫用品も受け取り，その研究や開発活動に用いられている。同社が付与した独占許可は、メルクKGaAが付与した非独占許可によって制限されている。メルクKGaAはドイツの癌研究機関の付属会社であり、ドイツのダムシュタットメルクKGaAはいくつかのPimasertibに関する臨床研究を直接または間接的に行う権利を保持している。MRKDGライセンス協定によると、同社はビジネス上合理的な努力を使用し、2029年までに少なくとも2つの指定された主要市場国で少なくとも2つのライセンス製品を開発して商業化する義務がある。
MRKDGライセンス契約の期限は，会社がその国/地域のライセンス製品についてライセンス側に印税を支払う義務期間が満了した後，ライセンス製品と国/地域で満期となり，会社がMRKDGライセンス契約に基づいてすべてのライセンス製品とすべての国/地域のすべての支払い義務が満了したときにすべて満期となる。
MRKDGライセンス契約により付与された権利と臨床用品の代償として，同社は#ドルを前払いした
Sprint Bioscience ABとの研究協力と許可プロトコル
2023年8月15日、同社は、スウェーデンのハディンガーのスウェーデン社Sprint Bioscience ABまたはSprintと、Sprintライセンス契約である研究協力および許可協定を締結した。Sprint許可協定によると、Sprintは同社に独占的な全世界許可を授与し、複数の階層を通じて再許可を授与し、医薬製品を研究、開発と商業化する権利があり、そしてワクシニアウイルスに関連するKinase 1或いはVRK 1の発見、最適化と開発を目的とした研究に従事している。
Sprintライセンス契約の期限は、ライセンス製品およびその国/地域のライセンス使用料期限が満了したときに、事前に終了しない限り、ライセンス製品および国/地域に基づいて満了します。当社は、指定された通知期間内にSprintライセンスプロトコルのすべての内容を勝手に終了するか、または製品を1つずつ許可して終了する権利があります。
その会社は$を支払った
MabCare Treeuticsと許可合意に達しました
2024年6月17日、同社は上海の製薬会社中国とMabCareライセンス契約を締結した。MabCareライセンス協定によると、MabCareは、大中国を除くグローバル独占許可を会社に付与し、特定の特許権および技術ノウハウに基づいて、複数のレベルで再許可を付与する権利があり、会社がDAY 301(前MTX-13)を開発、製造、商業化することができるようにする権利があり、タンパク質チロシンキナーゼ7またはPTK 7に対する新しい抗体薬物結合体である。同社は臨床在庫の供給も受け、その研究や開発活動にも利用する。MabCareライセンス契約によると、同社は商業的に合理的な努力を使用し、米国、日本、および3つのヨーロッパ諸国/地域の1つの適応の中で少なくとも1つのライセンス製品を開発し、規制部門の承認を得て商業化する義務がある。
MabCareライセンス契約の期限は、事前に終了しない限り、当社の地域内のすべてのライセンス製品の最後のライセンス使用料期限が満了した時点ですべて満了します。国·地域ライセンス製品のライセンス使用料期限が満了した後，会社に付与されたライセンスは，その国/地域における当該ライセンス製品の非排他性，全額支払い，印税免除，永久的かつ取消不可能な許可となる。期限が満了した後，会社に付与された許可は，非独占的，譲渡可能，再許可可能，全額支払い，印税免除，永久的，取消不能となる。
MabCareライセンス契約により付与された権利の対価格として、同社は$を計算しなければならない
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簡明財務諸表付記
THE 会社は追加料金を要求されるかもしれません $
リース事業
2022年4月、当社は賃貸契約を締結した
2024年6月、当社は賃貸契約を締結した
当社のリース契約は暗黙金利を提供していないため、当社はレンタル開始日を適用する利用可能情報に基づいてレンタル逓増借入金金利、またはIBRを決定しました。IBRは，当社が資産が存在する類似経済環境下で，類似期限に相当する賃貸金を抵当に借入して支払う金利に基づいて決定される.2024年6月30日現在、2022年4月に締結された賃貸、加重平均残存賃貸期間と加重平均割引率は
同社のレンタルは何の支払いや賃貸料も要求せず、財務制限を加えず、残額保証も含まれていない。
使用権資産のリース費用は、適用されるリース期間を通じて直線ベースで認識されます。賃貸料は $
As Of 2024年6月30日、2022年4月に締結された賃貸の将来賃貸義務は以下の通り(千単位)
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六月三十日 |
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残り 2024 年 |
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将来の最低賃貸支払い総額 |
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差し引く：推定利息 |
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リース負債現在価値を経営する |
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差し引く：経営リース負債の当期分 |
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リース負債を経営する |
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研究と開発協定
当社は、臨床研究機関、受託製造機関、その他の第三者ベンダーと、臨床試験、製造、試験、その他の研究開発活動について、通常業務の過程で契約を締結しています。これらの契約は一般的に、プロジェクトの承認後に特定のコストがキャンセルできない 1 つのベンダーを除き、通知による終了を規定しています。2024 年 6 月 30 日、 2023 年 12 月 31 日現在いくつありますか
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簡明財務諸表付記
許可協定
当社は、注釈 5 に開示されているように、様々な当事者とライセンス契約を締結しており、偶発的および非偶発的支払いを義務付けています。
購入承諾
OJEMDAの製品需要を支援するために，当社は2023年7月にQuantient Sciences−Philadelphia，LLCと製造と供給協定を締結し，当社に毎年最低調達義務を履行することを求めている。今後5年間の製造·供給協定によると、将来最低購入義務の金額は約#ドルである
法律訴訟
当社は通常の業務過程で発生した訴訟、クレーム、評価に時々参加する可能性があります。将来支出が発生する可能性があり、その等の支出が合理的に見積もることができる場合、当社はその等の事項について負債を計上しなければならない。当社はいかなる重大な法律手続きの影響も受けておらず、その知る限り、現在のところ重大な法的手続きが待っていることや脅かされていることはない。
賠償協定
当社は、通常の業務において、様々な表明や保証を含む契約や契約を締結し、特定の責任に対する補償を規定しています。これらの契約の下でのエクスポージャーは、将来的にそれに対して行われる可能性があるがまだなされていない請求を含むため、不明です。これまでのところ、当社は賠償義務に関連するいかなる請求も支払われず、いかなる訴訟も弁護を求められていません。ただし、当社は、これらの補償義務の結果として将来的に費用を計上することがあります。また、取締役および執行役員が当社の要請により勤務している間、特定の事象または事象に対して、一定の制限を条件として補償義務を負います。これまでのところ、請求はなく、当社はこれらの補償契約の公正価値は最小限であると考えています。そのため、当社は
その会社の登録証明書によると，当社は発行する権利がある
同社は未来の発行のために普通株式を予約しており、具体的には以下の通りである
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六月三十日 |
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発行済みと未償還普通株式オプション |
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将来の贈与に使える普通株 |
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ESPPに使える普通株式 |
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発行済みおよび未発行の限定株式単位 |
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総額 |
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2023年6月に後続サービスを提供
2023年6月、同社は後続発行と発行·販売を完了した
市場で製品を提供する
会社はすでにパイパー·サンドラー社とジョーンズ貿易機関サービス有限責任会社と、会社の普通株の株式の発行と売却に関連し、総発行価格は最高$に達する持分分配協定を締結した
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簡明財務諸表付記
業務簡明報告書に記録されている株式別給与支出は以下の通り(千単位)
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3か月まで |
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究開発費 |
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販売、一般、行政費用 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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2022年株式インセンティブ計画
2022年10月、取締役会と株主は2022年株式インセンティブ計画、または2022年計画を承認した。2022年計画では、非法定株式オプションと制限株式単位の付与が規定されている。“2022年計画”によると予約発行された普通株式数は
2021年株式インセンティブ計画
2021年5月、IPOについて、取締役会と株主は2021年株式インセンティブ計画、すなわち2021年計画を承認し、IPO発効日の前日に発効した。2021年計画では、奨励的株式オプション、非法定株式オプション、株式付加価値権、制限株式奨励、制限株式単位、その他の株式ベースの奨励を付与することが規定されている。“2021年計画”により発行保留のための普通株式数は：(X)
株式オプション
次の表が提供した株式オプション活動は2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月。
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オプション |
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加重平均 |
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加重平均 |
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骨材 |
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2023年12月31日現在の未返済債務 |
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授与する |
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鍛えられた |
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没収する |
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2024年6月30日現在の未返済債務 |
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2024 年 6 月 30 日に着用予定。 |
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2024 年 6 月 30 日付 |
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総本質的価値は、基礎となる普通株式の推定公正価値と、発行済のイン · ザ · マネー · オプションの行使価格の差額を表します。2024 年 6 月 30 日および 2023 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間に行使されたオプションの本質的価値の合計は、 $
2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間に付与されたオプションの公正価値の合計は、 $
2024 年 6 月 30 日時点のストックオプションの償却済み株式報酬は $
20
簡明財務諸表付記
当社は、ブラック · ショールズ · オプション価格モデルを用いて、以下の仮定に基づいて付与されたストックオプションの公正価値を推定しました。
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3か月まで |
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
予想期限(年単位) |
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予想ボラティリティ |
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リスクフリー金利 |
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期待配当収益率 |
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限定株単位
以下の表は、期間中の制限株式の活動の概要です。 2024年6月30日までの6ヶ月：
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量 |
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加重平均 |
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2023年12月31日現在の未帰属制限株式単位 |
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授与する |
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既得 |
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没収する |
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2024 年 6 月 30 日時点の未投資制限株式数 |
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2024 年 6 月 30 日時点の制限付き株式の償却されていない株式ベース報酬は $
制限株式賞
以下の表は、当期における未投資普通株式の授与活動の概要です。 2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月。
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量 |
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加重平均 |
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2023年12月31日現在の未帰属普通株 |
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既得 |
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没収する |
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2024 年 6 月 30 日現在の未出資普通株式 |
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2024 年 6 月 30 日時点の制限付き株式報酬の償却なし株式ベース報酬はい$です
2021年従業員株購入計画
2021年5月、取締役会は2021年従業員株購入計画を採択し、株主は2021年5月26日に発効する計画を承認した。合計する
ESPP に基づいて発行される当社普通株式の公正価値は、以下の仮定を用いて、ブラック · スコーズオプション価格モデルを用いて、付与日時点で推定されます。
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
予想期限(年単位) |
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予想ボラティリティ |
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リスクフリー金利 |
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期待配当収益率 |
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簡明財務諸表付記
2024 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月間、当社は所得税費用を計上しました。
繰延税金資産の一部または全部が現金化できない可能性が高い場合には、推定準備が確立される。繰延税金資産の現金化は、関連する一時的な差異が控除可能期間の将来の課税所得額になることに依存する。当社は引き続き、その繰延税項純資産の全金額に基づいて推定準備金を作成しており、今年度に発生した収益も含めて収益が実現できない可能性が高いためである。この評価は会社の歴史に基づく累積赤字であり，これらの損失は収入予測では克服できない強力な客観的証拠と，会社が将来赤字を継続することが予想される事実を提供している。
普通株主に帰属する 1 株当たり純損失および希薄化純損失は、以下のとおり算出しています （ 1 株および 1 株当たり金額を除く千単位 ） 。
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3か月まで |
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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純損失 |
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( |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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( |
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( |
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加重-1株当たり純損失の普通株平均、基本損失および赤字を計算するために使用される |
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6月30日まで |
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2024 |
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2023 |
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株式オプション |
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普通株に属していない |
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制限株式単位 |
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ESPPによって約束された株式 |
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総額 |
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当社は、内国歳入法第 401 条 （ k ） に基づき、従業員貯蓄計画を維持しています。プランの要件を満たせば、全従業員が参加資格があります。2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日を末日とする 3 ヶ月間について同社は全額寄付金を提供しています$
Ipsen ライセンス契約
2024年7月23日、当社はIPSEN Pharma SAS(略称IPSEN)と独占ライセンス契約またはIPSENライセンス契約を締結し、この合意に基づき、当社はIPSENを米国以外の地域でツボルト·フェニを商業化することを独占的に許可した。
IPSENライセンス契約にIPSENを付与する会社の権利とライセンスの対価として，IPSENは会社に(I)前払い許可料を支払い，金額は約$である
その会社には最高約$を得る資格がある
ASC 606の規定によれば、当社はIPSENライセンス契約を担当する。当社は、契約義務ごとの独立販売価格を見積もり、取引価格を割り当て、関連商品やサービス譲渡時に履行義務ごとの収入を確認します。会社は、IPSENライセンス契約によって受信された取引価格の一部が契約開始時に完全に履行されないことが予想されるため、今後の期間に延期されると予想している。
2024年私募
二零二四年七月三十日に、当社は、いくつかの機関及び認可投資家と証券購入協定、又は証券購入協定を締結し、これにより、当社は、私募又は私募方式で投資家への売却及び発行合共(I)に同意する
私募は2024年8月1日に終了した。同社が私募から得た総収益は約#ドルである
項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下の財務状況および経営結果の検討および分析、ならびに当社の総合財務諸表および関連付記、中期簡明財務諸表および関連付記、ならびに2023年12月31日までの年次報告Form 10-Kまたは年報、および本四半期報告Form 10-Qの他の財務情報を読まなければなりません。本議論および分析に含まれるいくつかの情報は、リスクおよび不確実性に関する前向きな陳述を含む。本Form 10-Q四半期報告に記載されている“リスク要因”に記載されている要因を含む多くの要因により、我々の実際の結果は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載されているか、または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。
概要
初日はバイオ製薬会社で、児童癌治療開発の深刻な不足を解決するための鍵となる未満足の需要を解決することを目的としている。私たちの名前のインスピレーションは、医師と患者とその家族が初歩的な癌診断と治療計画について行った“初日トーク”に由来している。われわれの目標は，1日目から抗癌剤の開発を再想定し，年齢にかかわらずすべての癌患者の可能性を再定義することである。
我々の主要製品tovorafenibは経口、脳透過、高選択性II型急速加速線維肉腫、またはRAF、キナーゼ阻害剤である。Tovorafenibは2020年8月にアメリカ食品と薬物管理局(FDA)によって再発或いは難治性低レベルグリオーマ(PLGG)の治療に許可され、これは一期試験の初歩的な結果に基づいており、この試験はpLGG患者が迅速な抗腫瘍活性と持続的な反応を有することを表明した。児童低レベルグリオーマは児童に最もよく見られる脳腫瘍である。最近pLGG患者に使用できる新しい標的治療方案があるが、現在合意されていない看護標準はなく、大多数のpLGG患者はまだ承認されていない治療法である。Tovorafenibは2020年9月にFDAから悪性グリオーマ治療の孤児薬物指定を受け、2021年5月にEUグリオーマ治療委員会から指定された孤児薬物を獲得した。そのほか、FDAは2021年7月にtovorafenibによる低レベルグリオーマ(LGG)の治療の稀な小児科疾患の称号を授与し、この腫瘍は活性化されたRAF変化が存在する。
2024年4月23日、我々はFDAが6ケ月以上のBRAF融合または再編成またはBRAF V 600変異を伴う再発または難治性pLGG患者の治療にOJEMDA(Tovorafenib)を許可することを発表した。応答率と応答期間により，この指示は加速承認の下で承認される.承認があれば、私たちはFDAからまれな小児科疾患優先審査証明書、またはPRVを取得した。我々はすでに米国でOJEMDAの商業投入を開始している。OJEMDAはpLGGを治療する唯一のシステム療法であり，食物の有無にかかわらず錠剤や経口懸濁剤として週1回の投与量を提供する。
OJEMDAの加速承認は，同社のキーオープンラベル第2段階Firefly−1試験のデータに基づいており，両研究分岐機関で再発あるいは難治性BRAF改変pLGG患者137名を募集した。治療効果の分析にARM-1を用い、計77例の患者を収集した。ARM 2は、増加した60人の患者から追加のセキュリティデータを提供し、ARM 1が完全に蓄積された後に開始して、OJEMDAにアクセスすることができる。この試験の詳細は2023年11月に神経腫瘍学学会会議で2回の口頭全体会議と同時に“自然医学”雑誌の出版物を通じて公表された。
OJEMDAの承認はある程度全体応答率(OOR)の主要な治療効果結果の評価基準に基づいており、OORの定義は小児科神経腫瘍学低レベルグリオーマ(RAPNO LGG)の反応評価に基づいて独立審査を行い、完全緩和、部分緩和或いは部分緩和或いは軽微緩和或いはMR患者の割合を得た。
ARM 1において、76人のRAPNO LGG評価可能な患者からのデータは、：
最適ORRは51%(95%CI：40-63)であり、28個のPRと11個のMRSを含む。
BRAF融合または再編成患者64名中OJEMDAのOORは52%，BRAF V 600変異患者12名中OORは50%であった。
MAPK標的治療を受けた患者45名中OORは49%，MAPK標的治療を受けていない31名のうちOORは55%であった。
RAPNO LGGの応答継続期間の中央値は，2023年6月5日までのデータ締め切りで13.8カ月(95%信頼区間：11.3，計り知れない)であった。また，現在まで66%の患者が研究を受けて治療を継続している。
治療開始後，OJEMDAの中位有効期間は5.3カ月(範囲は1.6カ月，11.2カ月)であった。
*RANO LGG規格に基づき、ORRは53%[95%CI：(41，64)].
137例の再発或いは難治性pLGG患者に対して安全性評価を行い、副作用は1級或いは2級を主とした。最もよく見られる副作用は皮疹、発色変化、疲労、ウイルス感染、嘔吐、頭痛、発熱、皮膚乾燥、便秘、吐き気、ざ瘡と上気道感染である。
2022年6月、著者らは6ケ月から25歳までのpLGG患者を治療する第一線の治療法としてtovorafenibを評価する重要な3期試験、すなわちFirefly-2を開始した。2023年3月，1人目の患者はFirefly−2を服用した。これまで，患者は米国，カナダ，ヨーロッパ，オーストラリア，アジアに登録を継続し，約100サイトを活性化してきた。2024年6月，我々はFirefly-2実験の以下の変化を発表した：客観応答率の主な終点はRAPNO-LGG規格に基づいて評価され、重要な無進行生存と反応持続時間の副次的終点はRAPNO-LGG標準による評価を行う
24
標準的には、新しい患者は380 mg/mの開始用量で始まります2ARM 2の第4の標準看護選択として、週1回、月1回のカルボプラチンレジメンを追加する。
2024年7月23日、IPSEN Pharma SASまたはIPSENと独占ライセンス契約またはIPSENライセンス契約を締結し、この合意に基づいて、米国以外の地域でtovorafenibを商業化することを独占的に許可します。
IPSENライセンス契約でIPSENに付与された権利とライセンスの対価として、IPSENライセンス契約発効日から30日以内に前払い許可料を支払い、金額は約7，100万、および(Ii)IPSENバイオ製薬会社(米国)、または投資家、IPSENの全資本関連会社は、私たちの普通株または株式発行を4，000万ドルで購入することに同意します。吾等と投資家が2024年7月23日に締結したある投資協定又は投資協定に記載されている条項によると、1株当たり価格は当社の普通株出来高より加重平均価格が17.0%割増し、吾らと投資家が2024年7月23日に締結したある投資協定又は投資協定に記載されている条項に基づいて、当社は2024年6月30日までの四半期の米国公認会計原則収入又は公表日前の10取引日及び当該日を含む10取引日及び当該日を含む普通株式出来高加重平均価格を公開公表する。
約35000ドルにのぼる万発表と販売マイルストーンおよび分級，2桁の特許権使用料を得る資格もあり，OJEMDAの年間純売上高の十数%からIPSENライセンスプロトコルで指定された何らかの調整に制限されている。IPSENライセンス契約下の特許権使用料支払い義務は、適用国/地域初の商業販売OJEMDA後10年以内に国/地域ごとに満期にならない。
著者らの候補製品pimasertibは経口的、高選択性のマイトジェン活性化プロテインキナーゼ1と2或いはMEKの小分子阻害剤であり、MEKはMAPK経路中の特徴が明確な重要なシグナルノードである。Pimasertibはすでに850名を超える異なる腫瘍タイプの患者の10個以上の1/2期臨床試験で検討されており，単一療法としても標準看護療法とも組み合わせている。すでに発表された臨床前研究から，Pimasertibは他のMEK阻害剤と比較して高い中枢神経系浸透率を有することが示唆された。
我々は、トレフラフィニの単一治療または連合治療として、開放ラベル、多中心、1 b/2 a期傘式主試験、または火-1を開始し、この試験は2つのサブ研究を含む。サブ研究1は1つの2 a期試験であり、tovorafenibを単一療法とし、12歳以上にRAF変化(RAF融合或いは増幅)を伴う再発、進行性或いは難治性固形腫瘍患者に応用する。全体的な耐性の良好な治療反応が認められたにもかかわらず，このようなまれな患者群で観察される反応持続時間は限られていた。われわれは2023年11月にこの単一療法の亜研究を中止し，資源を他の項目に再配向することを決定した。最終データセットが利用可能になった後、サブ研究の結果は、プレゼンテーションまたは発表のために共有される。第二の研究は，トヴォラフィニとピマチニブが12歳以上で種々のMAPK変化を有する固形腫瘍患者における1 b/2期併用試験である。いくつかの臨床反応が観察されたにもかかわらず、収益/リスク概況および市場機会は試験継続に必要な大量の投資が合理的であることを証明していない。また，他のII型RAF阻害剤とMEK阻害剤を併用した競合努力から，この組み合わせの期待される治療利益は臨床前研究予測よりもはるかに限られていることが明らかになった。私たちは2024年7月にこのプロジェクトを閉鎖することを決定した。サブ研究の結果は、将来の医学会議または出版物で公表されるために共有されるであろう。
2023年8月、私たちはSprint Bioscience ABまたはSprintと研究協力および許可協定、またはSprint許可協定を締結し、Sprintはスウェーデンのハディンガーに位置するスウェーデン会社である。Sprint許可協定によると、Sprintは著者らに独占的な全世界許可を授与し、複数のレベルを通じて再許可を授与し、医薬製品を研究、開発と商業化し、そしてニキビ苗関連Kinase 1或いはVRK 1の発見、最適化と開発を目的とした研究に従事する。VRK 1は細胞分裂制御とDNA損傷修復に参与する新しい標的である。多くの成人と児童癌において、VRK 1の過剰発現は予後不良と関係があり、VRK 1はすでにその類似遺伝子VRK 2発現欠損腫瘍の合成致死標的と考えられている。多くの高レベルグリオーマとハイリスク神経芽細胞腫において、プロモーターメチル化によりVRK 2の発現を沈黙化することが注目されており、これはVRK 1抑制に敏感な腫瘍患者を選択するために具体的な方法を提供した。VRK 1計画を進める臨床前研究活動が行われている。
2024年6月、我々は上海の製薬会社中国とMabCare許可協定である許可協定を締結した。MabCareライセンス協定によれば、MabCareは、大中国を含まず、特定の特許権利および技術ノウハウに基づいて、企業がDAY 301(前身はMTX-13またはCB-002)を開発、製造および商業化するために、複数のレベルで再ライセンスを付与する権利がある独占的なグローバルライセンスを付与してくれる。DAY 301は、新規抗体薬物結合体、またはADC、標的タンパク質チロシンキナーゼ7またはPTK 7である。2024年4月、FDAはDAY 301の研究性新薬申請を承認した。臨床前研究において、DAY 301は多種の固形腫瘍において抗腫瘍活性を示した。DAY 301は、PTK 7に対して、食道癌、卵巣癌、肺癌および子宮内膜癌、ならびに神経芽細胞腫、横紋筋腫および骨肉腫などの小児癌を含む、多くの成人癌において過剰発現されている高度に保守的で触媒的に不活性な膜貫通タンパク質である。
著者らの業務開発能力は、腫瘍学薬物開発における著者らの豊富な経験と、研究と患者権益提唱コミュニティにおける深いつながりに加え、特に小児科環境において、すべての年齢の患者のための識別、獲得と治療方法の開発においてリードしていると信じている。私たちは世界のすべての治療分野でtovorafenibとpimasertibを開発する独占的な権利を持っているが、いくつかのマイルストーンと特許権使用料を支払わなければならない。しかも、私たちは米国で商業化されたtovorafenibの独占的な権利を持っているが、特許使用料を支払う必要がある。IPSENライセンス契約によると
25
Ipsenは特定のマイルストーンと特許権使用料の支払いと引き換えに、tovorafenibを米国国外で商業化する権利を独占的に持っている。
次の表は私たちの製品と候補製品ルートをまとめました。
重要な合意
武田資産購入協定
2019年12月16日、当社の子会社は、武田薬業株式会社の関連会社および関連会社ミレニアム社と資産購入契約または武田資産協定を締結しました。2021年12月31日から、付属会社は当社と合併して当社に組み込まれ、当社は既存の会社であり、武田資産購入協定に基づいて付属会社の責任を負います。武田資産プロトコルによると、私たちはTak-580(現在OJEMDA)に関連するいくつかの技術的権利とノウハウを購入し、原発性脳腫瘍または固形腫瘍脳転移患者の治療に新しい方法を提供した。我々のこのようなRAF−阻害剤の研究·開発活動，および指定された研究者臨床試験プロトコルのための臨床在庫用品も受け取った。武田はViractaとの独占ライセンスプロトコルやViractaライセンスプロトコルも我々に譲渡してくれた.武田はまた、武田資産協定に基づいて生成された特定特許及びノウハウの下のグローバル再許可独占許可及び他の特許及びノウハウの下での非独占許可を付与してくれた。吾らも武田資産協定の定義に基づき、武田に武田資産協定の規定の適用時間範囲内で指定された発展マイルストーンに到達できなかった場合に自動的に終了または吾等により終了する許可を武田に付与している。この武田に付与された帰還許可証は転換時に終了し、ミレニアム証券取引所協定と関係がある。
武田資産協定の有効期限は、各国のすべての譲渡特許権とすべてのライセンス特許権が満期になった後、国ごとに終了します。武田は我々が初めて商品を商業販売する前に武田資産協定を終了する可能性があり、一定期間連続して指定された時間内にいかなる開発活動も停止すれば、この停止は当事者の同意を得ておらず、規制当局の指導に応えるためでもない。また、武田は我々が破産した場合に武田資産協定を終了することができる。武田が我々の開発停止や破産により武田資産協定を終了すれば、譲渡されたすべての特許、ノウハウ、契約(Viractaライセンス契約を除く)が武田に譲渡され、武田は特許やノウハウに基づいて回復許可を得て、これ等で終了したすべての製品を利用する。
売却·譲渡資産および武田資産協定によるライセンス付与の代償として、100ドルの現金を前払いし、2019年12月に当社の子会社で9，857，143株のAシリーズ償還可能転換優先株を発行しました。他の投資家が我々の子会社Aシリーズ融資で発行済み株式に支払った価格によると、発行済み株の公正価値は990万と推定される。ミレニアム証券取引所協定の条項によると
26
転換発効後、武田は2021年5月26日にわが子会社Aシリーズの転換可能優先株を償還可能な9，857，143株をわれわれ普通株の6，470，382株に交換した。
Viractaとライセンス契約を結ぶ
2019年12月16日、武田資産協定に従って譲渡されたViractaライセンス協定を改訂し、再確認しました。2021年12月31日から、当社の子会社は当社と合併して当社の会社に組み込まれ、当社は既存の会社であり、Viractaライセンス契約の下で当社の子会社の義務を負います。Viractaライセンスプロトコルによると，RAFタンパク質ファミリーに結合した化合物を含む製品を開発，使用，製造，商業化することができる特定の特許権と独自技術でのグローバル独占許可を得た。
Viractaライセンス契約の期限は，会社がViractaにその製品の当該国/地域での印税を支払う義務期間が満了した後，ライセンス製品と国/地域で終了する.指定された通知期間内に任意またはすべてのライセンス製品のViractaライセンスプロトコルを任意に終了する権利があります。
私たちはビアクタに200億ドルの現金を前払いしましたこのお金は研究開発費として記録されていますこの技術には将来代替用途がないからです
2024年3月4日、私たちはViracta許可協定に対する修正案に署名した。改正案の一部として、2024年3月にヴィラクタに500万を一度に支払い、2024年6月30日までの6ヶ月以内に、将来的に減少した支払い義務と引き換えに研究開発費として記録され、10代から将来の販売または使用に関連するまれな小児科疾患PRVに関連する高い桁数パーセントまでの範囲である。
2024年4月23日、FDAは、6ヶ月以上のBRAF融合または再編成またはBRAF V 600変異を伴う再発または難治性pLGG患者の治療のためのOJEMDA(トロフラフィニの錠剤および粉末製剤)の使用を許可した。応答率と応答期間により，この指示は加速承認の下で承認される.承認された後，FDAからまれな小児科疾患PRVを獲得した。2024年5月、私たちはこのマイルストーンを実現するためにヴィラクタに9億ドルの万マイルストーンを支払いました。90万ドルの万マイルストーンは有限寿命の無形資産とされ、対象資産のライフサイクル内で償却される。関連償却費用は私どもの経営報告書に製品収入コストと表記されます。
2024年5月29日、私たちの珍しい小児科疾患PRVを10800ドルの万価格で名前を明らかにしていないバイヤーに売却した。取引の一部として、ビラクタ許可プロトコルの下でPRVに関連する義務を十分に履行するために、まれな小児科疾患PRVの販売から受信された総代償のうち810万ドルがビラクタに支払われる。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の間に、万の毛収入は売却優先審査証明書の収益として添付の簡明運営報告書に記録されている。2024年6月30日現在、PRV関連債務履行のために支払われた810万ドルが有限寿命無形資産に資本化され、その推定使用寿命内に直線的に償却される。関連償却費用は会社の経営報告書に製品収入コストと記す。
2024年6月30日現在、2つの適応のうち各許可製品の指定開発および規制マイルストーンを実現する際には4，000万までの追加マイルストーン支払いが要求される可能性があり、指定マイルストーン事件を実現した場合の第2の適応支払いのマイルストーンは、第1の適応支払いのマイルストーンよりも低い可能性がある。OJEMDAの1カ国/地域での第1回商業販売から、ライセンス製品の純売上高の中央値から1桁パーセントまでの分級印税の支払いが義務付けられている。印税の支払い義務は、国/地域およびライセンス製品のライセンス製品をもとに、1つの国/地域での最初の商業販売から、(I)我が国/地域でその製品を使用または販売することをカバーするViractaライセンス特許、共通所有の協力特許または指定特許の最後の有効権利主張が満了したとき、(Ii)当該製品とその国/地域での最後の法定独占経営権が満了したとき、または(Iii)当該製品が当該国/地域で初めて商業販売されて10周年になるまで続く。
メルクKGaA社とライセンス契約を結び、ドイツのダムシュタット
2021年2月10日、我々の子会社はドイツのダムシュタットのメルクKGaA製薬会社とMRKDG許可協定である許可協定を締結した。2021年12月31日から，付属会社は当社と合併して当社に組み込まれ，当社は既存の会社であり，付属会社がMRKDG許可協定に基づいて負う義務を担っている。MRKDGライセンス協定によると、ドイツのダムシュタットのMerck KGaAは独占的なグローバルライセンスを付与し、特定の特許権利と技術ノウハウに基づいて、複数のレベルで再許可を付与する権利があり、PimasertibとMSC 2015103 Bの化合物を含む製品を研究、開発、製造し、商業化することができる。臨床在庫品も受け取り，その研究や開発活動に用いられている。著者らの独占許可はメルクKGaAが付与した非独占許可の制約を受けなければならず、メルクKGaAはドイツの癌研究組織の付属会社であり、ドイツDarmstadtメルクKGaAはいくつかのpimasertibに関連する臨床研究を直接或いは間接的に行う権利を保持する。MRKDGライセンス協定によると、2029年までに商業的に合理的な努力を使用し、少なくとも2つの指定された主要市場国で少なくとも2つのライセンス製品を開発して商業化する義務がある。
27
MRKDGライセンス契約の期限は，当該国/地域内の当該ライセンス製品についてライセンス側への印税支払い義務期間が満了した後，個々のライセンス製品と国/地域に基づいて満期となり，すべてのライセンス製品とMRKDGライセンス契約下のすべての国/地域に対する全支払義務期間が満了する。
MRKDG許可協定によって付与された権利や臨床用品を考慮すると，800ドルの万ドルが前払いされており，この金は研究開発費として記録されており，将来的には代替用途がなく，研究活動に用いられているためである。2024年6月30日現在、特定の開発、法規、ビジネスマイルストーンの実現状況と、将来のライセンス製品の純売上高の高ビット数印税パーセントに基づいて、36450ドルまでの万を追加的に支払うことが要求される可能性があります。マイルストーンと特許使用料は未来の事件に依存し、マイルストーンと満期支払いが達成されたときに記録される。
Sprint Bioscience ABとの研究協力と許可プロトコル
2023年8月15日、私たちはSprint許可協定を締結した。Sprint許可協定によると、Sprintは著者らに独占的な全世界許可を授与し、複数のレベルを通じて再許可を授与し、医薬製品を研究、開発と商業化し、VRK 1の発見、最適化と開発を目的とした研究に従事する権利がある。
Sprintライセンス契約の期限は、ライセンス製品およびその国/地域のライセンス使用料期限が満了したときに、事前に終了しない限り、ライセンス製品および国/地域に基づいて満了します。指定された通知期間内にSprint許可プロトコルのすべての内容を任意に終了するか、または製品の終了を1つずつ許可する権利があります。
私たちはスプリントに300億ドルの現金を前払いしました。このお金は研究開発費として記録されています。この技術は将来代替用途がないからです。2024年6月30日現在、各ライセンス製品の特定の開発、規制、ビジネスマイルストーンの実現状況と、将来のライセンス製品の純売上高の一桁パーセントで等級付けされた印税に基づいて、30900ドルまでの万を支払うことが求められる可能性があります。マイルストーンと特許使用料は未来の事件に依存し、マイルストーンと満期支払いが達成されたときに記録される。
MabCare Treeuticsと許可合意に達しました
2024年6月17日、私たちはMabCare許可協定を締結した。MabCareライセンス協定によれば、MabCareは、特定の特許権利および技術的ノウハウに基づいて、PTK 7のための新しいADCであるDAY 301を開発、製造、商業化するために、複数のレベルで再許可を付与する権利がある大中国を除くグローバル独占許可を付与してくれる。私たちはまた、私たちの研究と開発活動のために臨床在庫用品を受け取ります。MabCareライセンス協定によると、米国、日本、欧州の3カ国でそれぞれ規制機関によって承認された少なくとも1つのライセンス製品を開発、取得し、商業化する商業的合理的な努力を使用する義務がある。
MabCareライセンス契約の期限は、事前に終了しない限り、当社の地域内のすべてのライセンス製品の最後のライセンス使用料期限が満了した時点ですべて満了します。国·地域ライセンス製品のライセンス使用料期限が満了した後、私たちに付与されたライセンスは、その国/地域のライセンス製品の非独占的、全額支払い、印税免除、永久的、取消不可能なライセンスとなります。期限が満了した後、私たちに付与された許可は、非排他的、譲渡可能、再許可可能、全額支払い、印税免除、永久的、撤回不可能となるだろう。
MabCareライセンス契約によって付与された権利を考慮すると、将来的に代替用途がないため、5，500ドルの万ドルが前払いされ、このお金は研究開発費として記録される。2024年6月30日現在、会社は特定の開発、規制、商業成功マイルストーンの実現、および大中国以外の地域の純売上高の中低桁の特許権使用料に基づいて、115200ドルの万を追加的に支払うことを要求される可能性がある。マイルストーンと特許使用料は未来の事件に依存し、マイルストーンと満期支払いが達成されたときに記録される。
経営成果の構成部分
収益
製品収入、純額
2024年4月、FDAは、6ヶ月以上のBRAF融合または再編成またはBRAF V 600変異の再発または難治性pLGGを有する患者の治療のためのOJEMDAを許可した。2024年5月に販売から収入を得始めました
28
アメリカのOJEMDAです。私たちは製品の収入を記録して、予想割引を差し引いて、記憶容量による使用料金、返却点、専門流通業者の費用、共同支払い助けと製品の返品です。
運営費
製品収入コスト
製品収入コストには、在庫販売コスト、無形資産償却費用、製品純収入に応じて支払われる第三者使用料が含まれる。貨物販売コストにはまた、超過または時代遅れの在庫調整費用、異常コスト、吸収されていない製造および間接費用、および製造差異に関連するコストが含まれる可能性がある。
研究開発費
研究開発費は、主に当社の研究活動 （ ディスカバリー · インライセンス事業、製品候補の開発を含む ） に発生する外部および社内費用で構成されています。
外部費用には、
内部費用には、
私たちは発生した金額に基づいて研究と開発費用を計上します。我々は計画的に外部コストを追跡し，現在我々のOJEMDA，pimasertib，VRK 1計画の費用を含んでいる.我々は，プランに特定された間接コストを追跡しないが，これらのコストは複数のプランに配置されているため，単独では分類されない.
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。予測可能な未来には，我々の業務戦略の継続に伴い，臨床試験により我々の候補製品を推進し，より大規模な臨床試験を行うこと，我々の研究と開発努力を拡大すること，およびより多くの候補製品を決定，獲得，開発すること，特に我々のより多くの候補製品が臨床開発と臨床開発の後期段階に入るにつれて，我々の研究開発費が増加することが予想される。
私たちの候補薬の開発成功は不確実であり、いくつかのリスクの影響を受けている。臨床試験の結果が有利であるか、または私たちのいかなる製品開発計画を支持するのに十分なマーケティング許可であるかは保証できません。私たちは開発を放棄することにしたり、もともと考慮されていなかった大量の資源を使うことを要求されるかもしれない。我々の研究開発計画のリスクと不確定要因のより多くの議論については、本四半期報告10-Q表の第II部分1 A項“リスク要因”を参照されたい。
販売費、一般管理費
販売、一般、行政費用には、主に従業員に関するコスト、専門サービス、その他の運営コストが含まれる。従業員に関連するコストには、販売者、一般者、行政職の賃金、ボーナス、福祉、株式ベースの給与支出が含まれる。専門サービス料には弁護士費、会計、マーケティング、人的資源、業務発展などのコンサルティングサービスの専門費が含まれている。その他の業務費用には、レンタル料と施設メンテナンス、出張、保険、情報技術費用が含まれています。
私たちは、予測可能な将来、私たちの販売、一般、管理費用が増加することを予想しています。私たちは、ナスダック世界精選市場(ナスダック)と米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)の要求に関連するコストと、投資家と広報コストを含む上場企業に関する持続的な費用を支援するために従業員数を増加させることが予想されています。
優先レビューバウチャーの販売による利益
優先審査バウチャーの販売による利益は、 FDA の OJEMDA の承認に関連して当社に授与された小児の希少疾患 PRV の販売を表しています。
29
行動の結果
2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 ヶ月の比較
2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月 30 日期 （ 未監査 ） の業績を以下の表にまとめたものです。
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|
3か月まで |
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|||||||
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2024 |
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2023 |
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$Change |
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変更率 |
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||||
収入： |
|
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|
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||||
製品収入、純額 |
|
$ |
8,192 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
8,192 |
|
|
* |
|
|
コスト · 運営費 ： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
製品収入コスト |
|
|
707 |
|
|
|
— |
|
|
|
707 |
|
|
* |
|
|
研究 · 開発 |
|
|
92,106 |
|
|
|
32,182 |
|
|
|
59,924 |
|
|
|
186.2 |
% |
販売、一般、行政 |
|
|
30,186 |
|
|
|
17,072 |
|
|
|
13,114 |
|
|
|
76.8 |
% |
総コストと運営費用 |
|
|
122,999 |
|
|
|
49,254 |
|
|
|
73,745 |
|
|
|
149.7 |
% |
運営損失 |
|
|
(114,807 |
) |
|
|
(49,254 |
) |
|
|
(65,553 |
) |
|
|
133.1 |
% |
営業外利益 （ 費用 ） ： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
優先レビューバウチャーの販売による利益 |
|
|
108,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
108,000 |
|
|
* |
|
|
投資収益、純額 |
|
|
3,962 |
|
|
|
3,406 |
|
|
|
556 |
|
|
|
16.3 |
% |
その他の費用、純額 |
|
|
(10 |
) |
|
|
(15 |
) |
|
|
5 |
|
|
|
(33.3 |
)% |
営業外利益総額、純 |
|
|
111,952 |
|
|
|
3,391 |
|
|
|
108,561 |
|
|
* |
|
|
所得税前損失 |
|
|
(2,855 |
) |
|
|
(45,863 |
) |
|
|
43,008 |
|
|
|
(93.8 |
)% |
所得税費用 |
|
|
(1,552 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(1,552 |
) |
|
* |
|
|
純損失 |
|
$ |
(4,407 |
) |
|
$ |
(45,863 |
) |
|
$ |
41,456 |
|
|
|
(90.4 |
)% |
*金額および/またはパーセンテージは意味がありません
製品収入、純額
2024年6月30日までの3カ月間，OJEMDAの米国での販売から820ドルの純製品収入万ドルを得た。
製品収入コスト
2024年6月30日までの3カ月間に，OJEMDAの米国での販売に関する60ドル万製品収入コストを記録した。FDAがOJEMDAを承認するまで，製品コストは研究開発費として支出されていた。
研究開発費
研究開発費は5，990ドル増加し、2023年6月30日までの3カ月の3，220ドル万から2024年6月30日までの3カ月の9，210ドル万に増加した。第三者費用は290万ドル増加し、主に臨床試験と製造活動の増加により、従業員関連費用は160ドル万増加し、他の研究と開発コストは40ドル増加した。また、2024年6月30日までの3ヶ月間、MabCare許可協定の条項に基づいて、支払わなければならない前払い入金5，500ドル万元を入金した。
次の表は、2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間の外部·内部研究開発費をまとめています
|
|
3か月まで |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(単位：千) |
|
|||||
外部コスト： |
|
|
|
|
|
|
||
第三者CRO，CMO等第三者臨床試験費用(1) |
|
$ |
22,547 |
|
|
$ |
19,646 |
|
MaabCareライセンス契約前払金 |
|
|
55,000 |
|
|
|
— |
|
他の研究と開発コスト |
|
|
2,346 |
|
|
|
1,901 |
|
内部コスト： |
|
|
|
|
|
|
||
従業員関連費用 |
|
|
12,213 |
|
|
|
10,635 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
92,106 |
|
|
$ |
32,182 |
|
販売費、一般管理費
販売、一般、行政費は1，310ドル万増加し、2023年6月30日までの3カ月の1，710ドル万から2024年6月30日までの3カ月の3，020ドル万に増加した。販売·一般·行政費が増加した
30
主に従業員数の増加による人事関連費用は680ドル万増加し、商業発表活動が推進した専門サービスは510ドル万増加し、その他の販売、一般と管理コストは120ドル万増加した。
優先レビューバウチャーの販売による利益
販売2024年6月30日までの3カ月間の優先審査証明書の収益は10800ドルであり，我々のまれな小児科疾患PRVの販売に関連しており，FDAがOJEMDAを承認した際に得られた。
所得税費用
2024年6月30日までの3ヶ月間の所得税支出は160億ドルで、実際の税率は54.4%で、主に株式補償、税収相殺、繰延州所得税と繰延税項純資産記録による推定手当の影響を受けている。当社は2023年6月30日までの3ヶ月間に所得税準備金を記録していません。この期間に税収損失が生じたためです。
2024年6月30日までと2023年6月30日までの6カ月間の比較
次の表は、2024年6月30日と2023年6月30日(監査なし)までの6ヶ月間の運営結果をまとめています
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
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$Change |
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変更率 |
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収入： |
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製品収入、純額 |
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$ |
8,192 |
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$ |
— |
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8,192 |
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|
* |
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|
コスト · 運営費 ： |
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||||
製品収入コスト |
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707 |
|
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— |
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|
|
707 |
|
|
* |
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|
研究 · 開発 |
|
|
132,316 |
|
|
|
60,010 |
|
|
|
72,306 |
|
|
|
120.5 |
% |
販売、一般、行政 |
|
|
56,743 |
|
|
|
35,099 |
|
|
|
21,644 |
|
|
|
61.7 |
% |
総コストと運営費用 |
|
|
189,766 |
|
|
|
95,109 |
|
|
|
94,657 |
|
|
|
99.5 |
% |
運営損失 |
|
|
(181,574 |
) |
|
|
(95,109 |
) |
|
|
(86,465 |
) |
|
|
90.9 |
% |
営業外利益 （ 費用 ） ： |
|
|
|
|
|
|
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|
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|
|
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||||
優先レビューバウチャーの販売による利益 |
|
|
108,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
108,000 |
|
|
* |
|
|
投資収益、純額 |
|
|
8,327 |
|
|
|
6,872 |
|
|
|
1,455 |
|
|
|
21.2 |
% |
その他の費用、純額 |
|
|
(20 |
) |
|
|
(19 |
) |
|
|
(1 |
) |
|
|
5.3 |
% |
営業外利益総額、純 |
|
|
116,307 |
|
|
|
6,853 |
|
|
|
109,454 |
|
|
* |
|
|
所得税前損失 |
|
|
(65,267 |
) |
|
|
(88,256 |
) |
|
|
22,989 |
|
|
|
(26.0 |
)% |
所得税費用 |
|
|
(1,552 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(1,552 |
) |
|
* |
|
|
純損失 |
|
$ |
(66,819 |
) |
|
$ |
(88,256 |
) |
|
$ |
21,437 |
|
|
|
(24.3 |
)% |
*金額および/またはパーセンテージは意味がありません
製品収入、純額
2024年6月30日までの6カ月間，OJEMDAの米国での販売から純製品収入820ドル万を記録した。
製品収入コスト
2024年6月30日までの6カ月間に，OJEMDAの米国での販売に関する60ドルの製品収入コストを記録した。FDAがOJEMDAを承認するまで，ほとんどのコストが研究開発費として支出されていた。
研究開発費
研究開発費は7，230ドル万増加し，2023年6月30日までの6カ月の6，000ドル万から2024年6月30日までの6カ月の13230ドル万に増加した。第三者費用が660万ドル増加したのは，主に臨床試験，製造，その他の製品開発費の増加により，人員関連費用が450ドル増加したのは，追加従業員や株ベースの報酬，その他の研究·開発費が120ドル増加したためである。マイルストーン費用が6，000ドル増加したのは，MabCareライセンス契約に関する5，500ドルの前払い費用と，ビアクタ許可協定に関する500ドル万修正案の支払いによるものである.
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次の表は、2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間の外部·内部研究開発費をまとめています
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6か月まで |
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|||||
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2024 |
|
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2023 |
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||
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|
(単位：千) |
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|||||
外部コスト： |
|
|
|
|
|
|
||
第三者CRO，CMO等第三者臨床試験費用(1) |
|
$ |
42,093 |
|
|
$ |
35,497 |
|
MaabCareライセンス契約前払金 |
|
|
55,000 |
|
|
|
— |
|
Viractaライセンス契約改訂支払い |
|
|
5,000 |
|
|
|
— |
|
他の研究と開発コスト |
|
|
4,513 |
|
|
|
3,283 |
|
内部コスト： |
|
|
|
|
|
|
||
従業員関連費用 |
|
|
25,710 |
|
|
|
21,230 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
132,316 |
|
|
$ |
60,010 |
|
販売費、一般管理費
販売·一般·行政費は2，160ドル万増加し，2023年6月30日までの6カ月間の3，510ドル万から2024年6月30日までの6カ月間の5，670ドル万に増加した。販売、一般及び行政支出の増加は主に従業員人数の増加による人事関連支出の1，190万増加、商業発売活動による専門サービス支出の680万増加、及びその他の販売、一般及び行政コストの290万増加によるものである。
優先レビューバウチャーの販売による利益
2024年6月30日までの6カ月間の優先審査証明書の販売収益は10800ドルであり，我々のまれな小児科疾患PRVの販売に関連しており，FDAがOJEMDAを承認した際に得られた。
所得税費用
2024年6月30日までの6ヶ月間の所得税支出は160億ドルで、実際の税率は2.4%で、主に株式補償、税収相殺、繰延州所得税と繰延税項純資産記録による推定手当の影響を受けている。当社は、この期間中に税収損失が生じたため、2023年6月30日までの6ヶ月間に所得税の計上を記録していない。
流動性と資本資源
流動資金源
2023年6月、私たちは後続発行を完了し、引受割引、手数料、発行コストを差し引いた後、13，269，231株の普通株(引受業者が1，730，769株の追加購入の選択権を行使することを含む)を1株13.00ドルで大衆に発行·売却し、純収益は約1.614億ドルであった。
私たちは、市場発売計画に基づいて25000ドルまでの万総発行価格で私たちの普通株を発行し、売却することに関連して、パイパー·サンダーラー社およびジョーンズ取引機関サービス有限責任会社と株式分配協定を締結した。2024年6月30日まで、私たちの普通株はATMで販売されていません。
2024年6月30日現在、現金と現金等価物および短期投資における累計赤字は52540ドル万と36190ドル万だった。私たちは、本四半期の報告書が提出された日から少なくとも12ヶ月後、私たちの現金と現金等価物および短期投資は私たちの現金需要を満たすのに十分になると信じている。
私たちの現金の主な用途は研究開発支出と販売、一般と行政支出を含む運営費用に資金を提供することです。運営費に資金を提供するための現金は、これらの費用を支払う時間の影響を受けており、これは私たちの未払い売掛金や売掛金の変化に反映されている。私たちの物質現金需要には以下の契約義務とその他の義務が含まれています。
32
リース事業
私たちはオフィス空間に対してレンタル経営義務があります。2024年6月30日まで、約20ドルの固定賃貸支払い義務万は12ヶ月以内に支払うことができます。
契約研究機関と契約製造機関
著者らは正常な業務過程においてCRO、CMOと他の第三者サプライヤーと臨床試験、製造、テストとその他の研究と開発活動の契約を締結した。これらの契約は一般的に通知後に終了することに規定されていますが、一部の費用はプロジェクト承認後にキャンセルできないため、サプライヤーの例外があります。2024年6月30日現在、中止やキャンセル費用に関する課税額はありません。これらは発生しにくいためです。
許可協定
私たちのライセンス契約によると、指定された開発、規制、ビジネスマイルストーンが実現されたかどうかなど、将来のイベントに依存する支払い義務があり、これらの合意に従って開発された製品の販売に関連する印税の支払いが求められています。マイルストーン事件を達成する時間や可能性を推定できないので、マイルストーンの債務の額と時間は未知または不確定だ。また、特許使用料の金額は将来の製品販売に基づいており、正確に予測することはできません。これらの潜在的債務は、財務諸表付記5にさらに説明されている。
キャッシュフロー
次の表は、私たちが列挙した期間の現金源と用途をまとめています
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6か月まで |
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2024 |
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2023 |
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経営活動のための現金純額 |
|
$ |
(98,858 |
) |
|
$ |
(68,417 |
) |
投資活動が提供する現金純額 |
|
|
106,345 |
|
|
|
9,081 |
|
融資活動で提供された現金 |
|
|
1,345 |
|
|
|
163,285 |
|
現金と現金等価物の純増加 |
|
$ |
8,832 |
|
|
$ |
103,949 |
|
事業活動
2024年6月30日までの6カ月間の運営活動に用いられた現金純額は9，890万で、純損失6，680ドル万、非現金費用8，400万ドルおよび運営資産および負債純変動5，200ドル万を含む。非現金費用は、主に私たちのまれな小児科疾患PRVの販売収益10800万および短期投資割引220万の増加と関連があるが、この部分は2，570万の株式ベースの報酬支出によって相殺される。営業資産と負債の純変化は主に売掛金やその他の流動負債の増加6，050ドル万と売掛金390万の増加に関係しているが，売掛金の910万増加と前払い費用やその他の流動資産の310万増加により部分的に相殺されている。
2023年6月30日までの6カ月間の経営活動に用いられた現金純額は6，840万で、当社の純損失8，830ドル万、非現金費用1，320ドル万および運営資産および負債純変動6，60ドル万を含む。非現金費用は主に株式ベースの報酬支出1，890万ドルと関係があるが、短期投資割引は5，90ドル増加してこの支出を相殺した。経営資産と負債の純変化は、主に売掛金が430万増加し、計上費用や他の流動負債が360万増加し、預金やその他の長期資産が20万減少したが、前払い費用や他の流動資産が130万増加し、経営リース負債が20万減少したために部分的に相殺されたためである。
投資活動
2024年6月30日までの6ケ月間、投資活動が提供した現金純額は10630ドル万であり、18420万短期投資満期及び10800万の著者らの稀な小児科疾患PRVの売却と関係があるが、16880万短期投資と1，710万無形資産の購入と一部相殺された。
2023年6月30日までの6ヶ月間、投資活動が提供した純現金は910ドル万で、27400万ドルの短期投資満期収益と関係があるが、26470ドルの短期投資と20万ドルの不動産と設備の一部を購入して相殺された。
資金調達活動
融資活動が提供する現金は2024年6月30日までの6カ月間で130億ドルで、株式オプションを行使する際に発行される普通株の純収益と、2021年の従業員株式購入計画による購入に関連している。
2023年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供した純現金は16330ドルで、主に普通株を発行して得られた純収益によるもので、これは私たちが後続して普通株を発売した16140ドル万と関係がある。
33
また，融資活動が提供する現金純額は1.9億ドル(万)であり，これらの活動は株式オプション行使時に普通株を発行する収益と，我々の2021年従業員株式購入計画による購入に関係している。
資金需要
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。予見可能な未来には，我々が行っている活動に関する費用は引き続き大幅に増加し，運営損失も増加していくと予想される。
もし私たちの現金、現金等価物、および短期投資が私たちが大量の収入を生み出すことができるまで資本需要を満たすのに十分でなければ、私たちは株式発行、債務融資、協力、戦略連合とマーケティング、流通、または許可手配を通じて私たちの現金需要に融資する予定です。受け入れ可能な条件で、私たちは十分な追加資金を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を調達できない場合、私たちは私たちの研究、製品開発計画、あるいは未来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます。
私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、株主所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主である株主権利に悪影響を及ぼす。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定は、追加債務を招く、買収または資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。
もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達するならば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。
私たちがより多くの資金を調達する能力は、潜在的な世界経済状況の悪化と、米国と世界各地の信用と金融市場のインフレ、金利の変化、グローバル銀行システムの潜在的な不安定、連邦債務上限と予算の不確定性、連邦予算に関連する潜在的な政府の停止、世界地域の衝突、公衆衛生流行病、またはその他の原因による中断と変動の影響を受ける可能性がある。製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用増加の時間や金額を予測することはできず、永遠に利益を上げたり、経営活動から正のキャッシュフローが生じる保証もありません。
重要な会計政策と推定数の使用
私たちの重要な会計政策は、2023年12月31日までの年度監査された総合財務諸表に開示されており、関連付記は私たちの年間報告書に含まれています。
新会計公告
最近発表され採択された会計声明の概要については、本四半期報告書10-Q表の他の部分に含まれる財務諸表付記2を参照されたい。
第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。
第II部7 A項で述べたリスクと比較して、我々の市場リスクに大きな変化はない。我々は2023年のForm 10−Kの市場リスクの定量的かつ定性的開示について。
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
2024年6月30日現在、経営陣は、取引法第13 a-15(E)及び15 d-15(E)条の規定に適合する当社の開示制御及び手続の有効性を我々の最高経営責任者及びCEOの参加の下で評価している。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示すべき情報が、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、集約および報告され、これらの情報が、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、最高経営者および最高財務官を含む私たちの管理層に蓄積されて伝達されることを保証することを目的としている。どのような制御やプログラムも，設計や操作がどんなに良好であっても，予想される制御目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできないが，管理層は，可能な制御とプログラムのコスト-利得関係を評価する際にその判断を運用しなければならない.この評価によると、私たちの最高経営責任者とCEOは、2024年6月30日まで、私たちの開示統制と手続きが合理的な保証レベルで有効であると結論した。
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財務報告の内部統制の変化
2024年6月30日までの6ヶ月間、財務報告の内部統制に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化が発生していません。
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第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
時々、私たちは正常な業務過程で法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、経営陣が私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすと考えているいかなる法的手続きにも参加していません。結果にかかわらず、訴訟は弁護と和解費用、管理資源の移転、負の宣伝と名声損害などの要素によって私たちに不利な影響を与える可能性がある。
第1 A項。リスク要因です
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの普通株への投資を決定する前に、以下に説明するリスクおよび不確実性、および当社の財務諸表および関連説明、ならびに“経営陣の財務状況および経営業績の検討および分析”を含む本四半期報告に含まれる他の情報をよく考慮しなければなりません。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちは意識していない、あるいは私たちは現在実質的な他のリスクや不確実性ではないと考えており、私たちに影響を与える重要な要素になる可能性もある。私たちはあなたに次のように議論されたどんな事件も起こらないという保証がありません。これらの事件は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。もしこのような状況が発生したら、私たちの普通株の取引価格は下がるかもしれません。あなたはあなたの全部あるいは一部の投資を損失するかもしれません。
リスク要因の概要
我々の業務は、本要約に続くリスクおよび不確実性を含むいくつかのリスクおよび不確実性の影響を受ける。いくつかのリスクは
36
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
我々の経営歴史は限られており，第二段階以降のどの臨床試験も完了しておらず，これまで我々の製品OJEMDAの販売には大量の収入が生じておらず，投資家が現在の業務や成功と生存の可能性を評価することを困難にする可能性がある。
私たちはビジネス段階のバイオ製薬会社で、運営履歴が限られていますので、それに基づいて私たちの業務や将来性を評価することができます。我々は2018年に運営を開始したが，これまで我々の製品OJEMDAの販売には実質的な収入は生じていない。薬物開発への投資は投機性の高い仕事であり、大きなリスクに関連している。私たちはこれまで、OJEMDAと私たちの候補製品を決定、買収、開発し、私たちのパイプを構築し、私たちの会社を組織し、それのために人員、業務計画、商業組織を構築し、私たちの知的財産権の組み合わせを構築し、維持し、第三者と私たちの候補製品の製造手配を確立し、資金を調達し、これらの業務のために販売、一般、行政支援を提供してきた。
私たちの設立以来、私たちは私たちのすべての努力と財力を私たちの製品OJEMDAの臨床開発に集中してきました。この製品は最初に再発または難治性の小児科低レベルグリオーマの治療に使用され、私たちの候補製品pimasertibはTovorafenibと組み合わせてRASおよびRAF依存性腫瘍の治療のために研究しています。さらに、2024年6月にMabCare TreeuticsまたはMabCareと締結されたライセンス契約によると、DAY 301を独占的に開発、製造、商業化する権利を有しており、DAY 301はPTK 7のための新しいADCであり、世界的に(大中国を含まない)。これまで、私たちは主に償還可能な転換可能な優先株、転換可能な手形、私たちの初公開(IPO)を完成させ、私たちの普通株の後続公開を発行することで、私たちの業務に資金を提供してきました。
第二段階以外のいかなる臨床試験を成功させることができるか、商業規模の製品を製造すること、または第三者代表がそうすることを手配したり、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を行うことができることは証明されていない。したがって、あなたは私たちがより長い運営歴史を持っているよりも、私たちの成功と生存の可能性を正確に予測することが難しいかもしれない。
また、私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延、その他の既知と未知の要素とリスクに直面する可能性があり、これらの要素とリスクは生物製薬会社が急速に発展している分野と最近承認された治療法でよく遭遇する。研究開発に専念している会社から、ビジネス活動を支援できる会社に転換する必要もあるかもしれません。私たちはこのような危険と困難を成功的に克服したり、そのような移行を達成する能力があるということを見せていない。これらのリスクや困難に十分に対応できなかったり、そのような転換を成功させたりすることができなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。
我々の設立以来，我々はすでに大きな純損失が発生しており，これまで我々の製品OJEMDAの販売には実質的な収入が生じていない.私たちは予測可能な未来に損失が続き、永遠に達成されたり利益を維持したりしないかもしれないと予想している。
私たちが設立して以来、私たちは各報告期間中に重大な純損失が発生して、これまで私たちの製品OJEMDAの販売から大量の収入が発生していません。主に私たちの償還可能な転換可能な優先株、私たちの転換可能な手形、私たちの初公募株と私たちの普通株の後続発行を完成することで、私たちの運営に資金を提供します。2024年と2023年6月30日までの6ヶ月間、純損失6，680ドル万と8，830ドル万をそれぞれ報告します。2024年6月30日現在、私たちの累計赤字は52540ドルです。予測可能な将来，運営損失レベルは上昇していくと予想され，特に臨床開発においてVorafenib，pimasertib，DAY 301を進めた場合である。私たちのこれまでの損失は、予想された将来の損失に加え、私たちの株主権益や運営資本に悪影響を与え続けるだろう。我々の製品と候補製品に対する追加臨床試験を計画しているため，我々の研究開発費は大幅に増加し，OJEMDAに対するキー2期Firefly−1試験，pLGGに対する潜在的第一線治療法のキー3期Firefly−2試験，OJEMDAの発売後の承諾と要求を含め，tovorafenibを単一療法として成人RAS/RAF改変固形腫瘍で行っている1 b/2期主試験，pimasertibとの併用，PTK 7に対するDAY 301試験，後続研究性新薬開発あるいはIND開発INDを行っていると予想される。私たちが追求する可能性のある未来の製品候補を選択することができる。2023年10月，米国食品医薬品局(FDA)はわれわれの新薬申請(NDA)を受け，再発または難治性pLGG治療の単一療法としてOJEMDAを優先的に審査した。2024年4月23日、FDAは、BRAF融合または再編成、またはBRAF V 600変異を有する6カ月以上の再発または難治性pLGGを有する患者の治療のためのOJEMDAのNDAの使用を許可した。マーケティングが行われれば、OJEMDAまたは当社の候補製品(pimasertibおよびDAY 301を含む)の商業化に関連した巨額の販売、マーケティング、およびアウトソーシング製造費用を生成します
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許可を受けました。上場企業として、私たちは運営に関連した追加費用を負担し続けていくつもりだ。
したがって、予測可能な未来に、私たちは引き続き重大で増加していく純損失を受けることが予想される。医薬品開発に関連する多くのリスクや不確実性により，将来の損失の程度やいつ利益が達成されるかは予測できない(あれば)。私たちが本当に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。また、様々な要因により、当社の財務状況や経営業績は四半期と年度の間に大幅に変動し、その多くの要因は制御できないと予想されています。したがって、今後の経営業績の指標として、いかなる四半期や年度の業績にも依存してはいけません。
我々の最近の収入はOJEMDAの成功した商業化に高度に依存し、この薬は2024年4月にFDAのマーケティング許可を得て、6ケ月以上のBRAF融合或いは再編成或いはBRAF V 600変異の再発或いは難治性pLGGを有する患者の治療に使用する。もしOJEMDAが商業的に成功しなければ、私たちの業務、財務状況、経営結果は実質的な悪影響を受け、私たちの普通株価格は低下します。
私たちの将来の成功は、私たちが適時に成功した臨床試験を完成させ、OJEMDAと私たちの候補製品のマーケティング許可を得て、それを商業化する能力に非常に依存している。OJEMDAは、BRAF融合または再編成、またはBRAF V 600変異を有する再発または難治性pLGGを有する患者の治療のために、6カ月以上の再発または難治性pLGGを有する患者の治療のためにのみ許可された唯一の販売を許可された薬剤である。OJEMDA以前は，組織として製品を発売したり商業化したりしていなかったし，OJEMDAによって成功した保証もない.市場の潜在力への高い期待を満たすために、不成功な製品発表や失敗の例が多い。我々の活動の大部分と資源をOJEMDAに集中させており，我々の短期収入は米国でOJEMDAの商業化に成功した能力に強く依存しており，会社価値の大部分が我々の能力に関係していると信じている.OJEMDAの発売や商業化が成功しなかったり、失望されたりすると、私たちの株価が大幅に下落する可能性があり、製品やわが社の長期成功が損なわれる可能性があります。
我々の開発は初期段階にあり，我々の製品tovorafenibは現在重要な第3段階臨床試験にある。私たちの候補製品pimasertibとDAY 301は初期開発段階であり、どの管轄区での販売も許可されていません。Tovorafenib、pimasertib、DAY 301、または私たちが開発した任意の未来の候補製品がある場合、その臨床試験において成功または上場許可を得ることは保証されない。
OJEMDAの成功は以下の要因を含むいくつかの要因に依存する
38
その中の多くの要素は私たちがコントロールできないことであり、もし私たちがその中のいずれかの要素を適時あるいは根本的に解決できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、OJEMDAと私たちの候補製品を商業化することに成功できなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるだろう。私たちが多くの時間と資源をかけて承認を求めても、pimasertibとDAY 301を含む私たちのすべての候補製品ではないかもしれません。
我々の収入創出と利益達成能力は，OJEMDAや我々の候補製品の開発や商業化に関連するいくつかの目標を達成する能力に大きく依存する.
我々の業務はOJEMDAと我々の候補製品の開発成功と商業化に完全に依存している。予想されるレベルや時間に将来の収入を生成し、利益を達成する能力はいくつかの要因に依存しますが、これらに限定されません
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利益を達成して維持するためには、大量の収入を生み出す製品の開発と商業化に成功しなければならない。これは、OJEMDAと私たちの候補製品の臨床試験を完成させ、より多くの候補製品を獲得し、第三者と私たちの候補製品を生産する臨床用品の手配を確立し、私たちの候補製品のためのマーケティング許可を獲得し、特許、商業秘密、法定排他性および他の知的財産権保護、およびマーケティング許可を得る可能性のある製品のマーケティングと販売を含む一連の挑戦的な活動で成功することを要求するであろう。私たちはほとんどこのような活動の初期段階にいる。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な収入が生まれないかもしれない。
もし私たちがマーケティング許可を得て私たちの1つ以上の候補製品をマーケティングすることに成功すれば、私たちの収入は私たちがマーケティング許可を得た地域の市場規模、製品の価格設定、製品の治療持続時間、治療ガイドラインで私たちの製品と処方者が私たちの製品を採用すること、保険と精算を得る能力、そして私たちがその地域の商業権を持っているかどうかに部分的に依存するだろう。私たちの潜在的な患者数が私たちが推定しているほど多くなければ、承認された適応は予想より狭い、あるいは治療者たちは競争、医師選択、支払人決定、または治療ガイドラインによって縮小され、承認されても、このような製品の販売から相当な収入を得ることができないかもしれない。
もし私たちがFDAや他の管轄区域の規制機関が現在予想されている基礎の上で研究や臨床試験を行うことを要求したり、進行中または計画中の臨床試験を修正したり、あるいは私たちの任意の候補製品のための適切な製造計画を確立し、現在および計画されている臨床試験または開発を開始または完成させることに遅延が生じた場合、私たちの費用は大幅に増加する可能性があり、利益はさらに遅れる可能性がある。
私たちが実現して利益を維持できなかったことは、会社の価値を弱める可能性があり、資金調達、業務拡大、研究開発努力の維持、製品供給の多様化、さらには運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります。
私たちは私たちの運営と私たちの目標を達成するために多くの追加資本が必要になるだろう。もし私たちが必要な時や私たちが受け入れられる条件で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究や製品開発計画、将来の商業化努力、または他の運営を延期、減少または廃止することを余儀なくされるかもしれない。
臨床前研究と臨床試験を含む薬物製品を開発することは、非常に時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。設立以来、私たちの業務は大量の現金を消費し、私たちが行っている活動に関連する費用は大幅に増加することが予想され、特に私たちの製品OJEMDA、候補製品pimasertib、DAY 301、および任意の未来の候補製品を臨床開発によって推進する過程で。私たちは、私たちが引き続き研究開発し、より多くの臨床試験を開始し、私たちの製品ラインの拡大を求め、私たちの主要な計画と未来の候補製品のためにマーケティング許可を求め、私たちの組織に投資することに伴い、費用が増加すると予想される。また、OJEMDAの製品製造、マーケティング、販売、流通に関連した巨額の費用が発生することが予想され、マーケティング許可を得たら、私たちの候補製品にはpimasertibおよびDAY 301が含まれています。また、経験豊富な人員の獲得と維持、新たな情報技術システムの開発、その他の上場企業に関するコストなど、上場企業の運営に関する追加コストを負担し続けている。
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さらに、私たちは、特許出願の準備と提出、私たちの知的財産権の維持、および私たちのオフィス施設の拡大に関連する持続的かつ追加的なコストに直面することが予想されます。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。
2024年6月30日現在、私たちは36190ドルの現金、現金等価物、短期投資を持っています。私たちは私たちの既存の現金、現金等価物、そして短期投資が2026年までの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの資本資源を使用することができる。私たちがコントロールできない変化が起こる可能性があり、それまで私たちの薬物開発活動の変化と進展、規制の変化を含めて、私たちの利用可能な資金を使用することができます。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
私たちは私たちが計画した臨床開発計画を完成させるために追加の資金が必要になり、現在の候補製品のマーケティング許可を得るために、OJEMDAや私たちの候補製品の開発と商業化を達成するために追加の資金を調達する必要があると予想される。私たちが追加資金を調達する能力は金融、経済、そして市場状況、そして他の要素に依存し、私たちはこれらの要素をコントロールできないか、あるいは限られているかもしれない。必要に応じて商業的に許容可能な条項で十分な資金を得ることができない場合、私たちは私たちの研究計画や製品および候補製品の開発または商業化の全部または一部を延期、減少または終了させることを余儀なくされるかもしれないし、将来のビジネス機会を利用できないかもしれない。さらに、任意の追加的な資金調達努力は、現在および将来の候補製品を開発および商業化する能力(承認されれば)を含む、私たちのチームの日常活動への関心を移す可能性があります。変化する状況-その中のいくつかは私たちの制御を超えているかもしれない--私たちの資本消費速度は私たちの現在の予想よりも大きく速く、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。
私たちは公共または私募株式融資、債務融資、協力協定、許可手配、または他の融資源を通じてより多くの資金を得ることが要求され、これは私たちの株主を希釈したり、私たちの経営活動を制限したりするかもしれない。私たちは約束された外部資金源を持っていない。私たちは、市場発売計画に基づいて25000ドルまでの総発行価格で万発行と私たちの普通株の株を売却することに関連して、パイパー·サンダーラー社およびジョーンズ取引機関サービス有限責任会社と販売代理として持分配分協定を締結した
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現金自動支払機。2024年6月30日まで、私たちの普通株はATMで販売されていません。各投資家の所有権権益は、現金自動支払機による追加資本を含む株式または変換可能な債務証券の売却によって調達される範囲内で希釈され、条項は、清算または他の各投資家の株主としての権利に悪影響を及ぼす特典を含むことができる。債務融資は、債務契約の強制実施、固定支払義務の増加、または他の我々の業務の制限に影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが第三者との戦略的協力に基づいて前金やマイルストーン支払いによって追加資金を調達すれば、私たちは私たちの候補製品に対する貴重な権利を放棄したり、私たちに不利な条項で許可証を授与しなければならないかもしれない。私たちのより多くの資金を調達する能力は、潜在的なグローバル経済状況の悪化、および米国と世界各地の信用と金融市場のインフレ、金利の変化、グローバル銀行システムの実際または予想の不安定、連邦債務上限と予算の不確実性、およびそれに関連する潜在的な政府の停止、世界地域の衝突、公衆衛生流行病、またはその他の原因による中断と変動の影響を受ける可能性がある。
私たちは必要な時や受け入れ可能な条件下で資金を調達することができず、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力に負の影響を与え、私たちは延期、縮小、一時停止、または私たちの1つまたは複数の研究または薬物開発計画、臨床試験、または将来の商業化努力を延期しなければならないかもしれない。
OJEMDAと我々の候補製品開発と商業化に関するリスク
臨床試験は非常に高価で、時間、設計と実施が困難であり、しかも不確定な結果に関連している。また、早期臨床前研究と臨床試験の結果は未来の臨床前研究或いは臨床試験の結果を予測できない可能性がある。OJEMDAと我々の候補製品は今後の臨床試験では有利な結果が得られない可能性があり，もしあれば，我々のすべての候補製品がマーケティング許可を得るわけではない。OJEMDAと私たちの候補製品の安全性と有効性を証明できなければ、私たちの名声は損なわれる可能性があり、私たちの業務は影響を受けるだろう。
OJEMDAと我々の候補製品は失敗するリスクが高い。OJEMDAと私たちの候補製品がいつ、人体で有効または安全であることが証明されるか、あるいは私たちの候補製品がマーケティング許可を得るかどうかを予測することはできません。私たちの候補製品をマーケティングと販売するために必要なマーケティング許可を得るためには、広範な臨床前研究と臨床試験を通じて、私たちの候補製品が人体上で各目標適応に使用することが安全かつ有効であることを証明しなければならない。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果自体も確定していない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。
また、臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床前研究或いは臨床試験の結果を予測できない可能性がある。私たちのOJEMDAと私たちの候補製品に対する臨床データは限られている。臨床前と早期臨床試験で進展が得られたにもかかわらず、臨床試験後期段階の製品と候補製品は類似或いは期待の安全性と有効性特徴を示すことができない可能性がある。
場合によっては、多くの要素のため、同一製品或いは候補製品の異なる臨床試験間の安全性或いは有効性結果は有意差が存在する可能性があり、方案に規定されている臨床試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、投与方案と他の臨床試験方案に対する堅持、及び臨床試験参加者の中止率を含む。
もし私たちが計画した任意の候補製品の臨床試験が積極的な結果を生むことができなければ、私たちの候補製品の開発スケジュール、マーケティング許可と商業化の見通し、そしてそれに応じた私たちの業務と財務の見通しは、実質的で不利な影響を受けるだろう。
OJEMDAは限られた数の患者のみで検討した。商業発売後，OJEMDAはより多くの患者に利用可能であり，このような多くの患者におけるOJEMDAの使用結果がわれわれの臨床研究結果と一致しているかどうかは知られていない。
臨床研究では，OJEMDAは限られた数の患者にのみ適用されている。FDAはNDAに含まれるデータからOJEMDAの加速承認を承認しているが，この製品の実世界の安全性と有効性が臨床研究で見られた安全性や有効性プロファイルと一致しているかどうかは不明である。OJEMDAに関する新しいデータは，米国からの有害事象報告や我々の上場後の承諾，および他の行われている臨床研究からのデータを含み，製品ラベルの変化を招き，販売に悪影響を与えたり，OJEMDAの市場撤退を招いたりする可能性がある。これらの操作のいずれかが発生した場合、巨額の費用、遅延、および/または、将来私たちの予想に合った販売収入を創出する能力を制限する可能性があります。
われわれが第一段階の臨床試験を行っているように，研究者による研究のデータに依存することができ，試験操作やそのような試験結果の報告は制御していない。
時々，研究者が後援する臨床研究のいくつかの臨床データに依存する可能性があり，試験操作やそのような試験結果の報告を制御しない。これが我々の製品OJEMDAの初期段階1研究の場合であり，DANAによる再発や難治性pLGG患者におけるマルチセンター試験である
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ファーバー癌研究所は太平洋小児科神経腫瘍学連盟(PNOC)と協力した。この実験の最後のデータ報告は2023年1月である。より多くのデータは報告時に似たような結果を示さないかもしれない。私たちはこのような臨床データが発表される時間をコントロールできない。我々の重要な第2段階Firefly-1試験OJEMDAは初日に賛助された実験である.また，後期臨床試験では，完成した早期臨床試験よりも厳しい統計分析を受ける可能性がある。製薬業界のいくつかの会社は後期臨床試験において治療効果の不足或いは副作用のために重大な挫折を受け、早期試験で良好な結果を得たにもかかわらず、私たちは類似した挫折に直面しないことを確定できない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその候補製品のマーケティング許可を得られなかった。
さらに、研究者が後援する試験の設計や管理を制御することはなく、これらの試験を行うために必要なINDまたは海外の同種の試験の提出または承認も制御せず、研究者が後援する試験は、これらの第三者の行動によって生じる臨床データの有効性を脅かす可能性があり、私たちの研究結果や臨床試験に影響を及ぼす可能性のある私たちの候補製品に対する重大な懸念を識別し、FDAまたは他の適用可能な規制機関からマーケティング許可を得る能力に悪影響を及ぼす可能性がある。この試験または他の研究者が後援する試験の結果が、我々が計画している会社支援試験の結果と一致しないか、または異なる場合、または我々の候補製品に対する懸念を引き起こす場合、FDAまたは外国規制機関は、企業支援試験の結果を疑問視したり、そのような結果を他の場合よりも厳しい審査を行う可能性がある。この場合、FDAまたはこのような外国規制機関は、候補製品の臨床開発またはマーケティング許可を遅らせる可能性がある追加の臨床データを取得して提出することを要求する可能性がある。研究者が後援する試験は、私たち自身の臨床開発に情報を提供するのに役立つかもしれませんが、研究者が試験のデータやデータを発表する時間を制御することはできませんし、これらの試験のデータを使用して、候補製品のマーケティング許可の基礎を形成できる保証もありません。
私たちの同情使用計画は私たちを追加的なリスクに直面させるかもしれません。臨床試験計画の遅延、私たちの供給能力への影響、あるいは否定的な宣伝を含む。
一部の患者は同情的な使用計画を通じて臨床試験以外の研究薬を獲得し、これは獲得または試みの権利を拡大することを指す。これらの患者は通常、代替療法がなく、または他の利用可能なすべての治療法を使い切っている生命を脅かす疾患を患っている。私たちの慈悲の使用計画のせいで、私たちは多くの危険に直面するかもしれない。例えば、これらの患者集団で深刻な有害事象が発生するリスクは非常に高く、もしこれらの有害事象が薬物と関連していると決定された場合、私たちの候補薬物の安全性に負の影響を与え、および/または重大な遅延を招き、私たちの候補薬物の商業化に成功できず、および/または私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。また，同情的使用計画に基づいて任意の候補薬を患者に提供すれば，われわれの供給能力は，その計画に参加できる患者数を登録できることに制限される可能性がある。拡大参入計画に基づいて候補製品を患者に提供すると，患者をランダム試験に組み込むことも挑戦的になる可能性がある。これらの要因は、私たちの臨床試験において十分な数の患者を私たちの臨床試験に参加させるために、任意の同情使用計画を再構成または一時停止する必要がある可能性があり、これは、私たちの候補薬物の商業化に成功するために必要である。もし私たちが私たちの同情的な使用計画を再構成したり中断したりすれば、私たちは私たちの計画の現在または潜在的な参加者と関連した否定的な宣伝や中断に直面するかもしれない。
当社の臨床試験は、 OJEMDA および当社の製品候補の安全性と有効性を十分に実証できないため、開発、販売承認および商業化を妨げたり遅らせたりする可能性があります。
OJEMDA および当社の製品候補の販売について、 FDA または同等の外国規制当局から販売承認を得る前に、当社の製品候補が各標的適応症で使用するために安全かつ有効であることを、長く複雑かつ高価な臨床試験を通じて実証する必要があります。臨床試験は高価で、設計と実施が困難で、完了に何年もかかり、最終的な結果は不確実です。臨床試験の過程でいつでも、さまざまな理由で失敗が発生する可能性があります。また、当社の製品候補は開発の初期段階にあるため、失敗のリスクが高く、市場性のある製品の開発に成功することは決してない可能性があります。
当社は、臨床試験中、または臨床試験の結果として、販売承認の受領、または OJEMDA または当社の製品候補の商業化を成功させる能力を遅らせたり妨げる可能性のある多数の課題や予期せぬ事象を経験する可能性があります。
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私たちはまた、私たちの薬物開発計画において予期せぬ規制障害に直面する可能性があり、これらの障害は、追加のデータ生成を必要とするか、または私たちの既存または計画の試験および上場許可を申請する時間を遅らせるかもしれない。例えば、私たちの候補製品を調合や製造面で変更するかもしれませんが、この場合、修正された候補製品を早期バージョンに関連付けるために、追加の臨床前研究を行う必要があるかもしれません。また，FDAは我々の試験に疑問や懸念があることを確認する可能性があり，提案された臨床研究が強制的またはすべての臨床休止で行われることを許さない可能性がある。
さらに、私たちまたは私たちの協力者が規制要件(GCP規定を含む)に基づいて試験を行うことができなかった場合、参加者が受け入れられない健康リスクに直面している場合、またはFDAが我々のINDまたはこれらの試験の進行に欠陥があることを発見した場合、我々FDAまたは機関審査委員会またはIRBは、いつでも臨床試験を一時停止することができる。したがって，将来の臨床試験の開始と完了スケジュールを確実に予測することはできない。
私たちは海外で臨床試験を行うことも可能であり、これは追加のリスクをもたらし、私たちの臨床試験の完成を遅らせるかもしれない。これらのリスクには，外国に登録された患者が医療サービスや文化的慣習の違いにより臨床案を遵守できなかったこと，外国規制計画に関する追加行政負担を管理すること，およびこのような外国に関連する政治的·経済的リスクがある。さらに、米国国外で行われた試験のデータは、FDAの追加審査を受ける可能性があり、これは、より多くの米国データを生成する必要があるかもしれない。
私たちのいくつかの候補製品は小児科の人々を対象としているため、私たちは追加の障害に直面し、監督機関のより厳格な審査を受けるかもしれない。小児科群に関連した試験は困難である可能性があり，かなり高価である可能性があり，他の臨床試験のように期待した結果が生じない可能性がある。また，小児科研究はより数の少ない専門臨床試験地点に依存することが多く，逆に地点の有用性を制限し，試験の進行コストをより高くする可能性がある。また，“加速治療と公平児童研究法案”や他の市場力の小児科適応への興味の増加に伴い，合格患者への競争により試験募集が困難になる可能性がある。そのほか、児童或いは青少年患者が臨床試験方案を遵守することを確保することは挑戦的であるかもしれない。著者らは十分な数の小児科患者を著者らの臨床試験に参加することができず、重大な遅延を招く可能性があり、私たちは1つ以上の臨床試験を完全に放棄し、私たちの追加資金を集める能力に影響を与え、そして任意の候補薬物製品のために必要なマーケティング許可を得ることを延期或いは阻止することを要求する。
私たちの臨床試験の結果を予測することもできませんし、臨床試験から発生したデータが規制機関によって受け入れられ、マーケティング許可を支持することも保証できません。
臨床試験の結果は不確実であり，また我々の候補製品は開発の初期段階であるため，大きな失敗リスクがある。もし私たちの臨床試験が完了したら、私たちの臨床試験結果は決定的ではないか、あるいはある程度の陽性ではありません。もし私たちの候補製品に安全問題や深刻な有害事象がある場合、あるいは私たちの臨床試験が延期されたり、計画外の変更が必要な場合、私たちはかもしれません
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もし私たちの臨床試験の開始が遅れたり完成したりすれば、もし私たちが完成する前に臨床試験を終了すれば、私たちの候補製品の商業的将来性は負の影響を受ける可能性があり、候補製品から収入を創出する能力は延期または完全に消失する可能性がある。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAや同様の外国の規制機関は、私たちと主要な研究者との財務関係が利益の衝突をもたらしたり、研究の進行や解釈に影響を与えたりすると結論するかもしれない。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちのマーケティング申請の承認または拒否を遅延させる可能性があり、最終的には、私たちの1つまたは複数の候補製品のマーケティング許可が拒否される可能性がある。
もし私たちが行っているまたは計画中の臨床試験に患者を募集する時に遅延や困難に遭遇した場合、私たちの任意またはすべての候補製品が必要なマーケティング許可を得ることを延期または阻止するかもしれません。
FDAや同様の外国規制機関の要求に応じて、これらの試験に参加するのに十分な数の合格者を決定し、募集することができなければ、私たちが行っているまたは計画中の候補製品の臨床試験を開始または継続することができないかもしれない。我々のOJEMDA計画では，患者腫瘍のゲノムマップを用いて，われわれの臨床試験に適した患者を決定する。(I)我々の臨床試験に組み込むために必要な変更を行う患者がどれだけいるか、(Ii)各計画に登録された患者数が上場許可を得るのに十分であるか、または(Iii)各特定のBRAF変異が承認された薬物タグに含まれるかどうかを決定することはできない。もし私たちの患者の識別と登録戦略が成功しないことが証明されたら、私たちの製品候補に適した患者を募集したり維持したりすることは困難かもしれません。患者の入選は他の要素の影響を受けています
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また、現在、製品候補の評価を計画している疾患は、臨床試験のための患者プールが限られている孤児疾患または希少疾患です。当社の臨床試験の適格基準が確立されると、利用可能な試験参加者のプールはさらに制限されます。さらに、当社の競合他社の一部は、当社の臨床製品候補と同じ患者を治療する製品候補の臨床試験を現在進行中であり、当社の臨床試験の対象となる患者は、代わりに当社の競合他社の臨床製品候補の臨床試験に登録する可能性があります。さらに、競合他社の製品が FDA の承認を受けた場合、承認された製品の治療を求めることを決定した場合、患者を臨床試験に登録する能力が制限される可能性があります。例えば、 2023 年 3 月、ノバルティスはダブラフェニブとトラメチニブの併用薬の承認を取得しましたが、将来的には OJEMDA の臨床試験に患者を登録する能力が制限される可能性があります。
私たちは私たちの臨床試験に参加するのに十分な数の患者を募集し、維持することができず、これは重大な遅延を招くか、あるいは1つ以上の臨床試験または臨床計画を完全に放棄する必要があるかもしれない。相互競争の試験、及び小児科腫瘍学機構の運行試験の限られた帯域幅が存在する可能性があり、これはある試験の優先順位を招き、著者らの臨床試験の遅延を招く可能性がある。さらに、私たちの候補製品は最初に小児科の人々を対象としているので、私たちは追加的な挑戦に直面するかもしれない。例えば、親は彼らの子供を私たちの臨床試験に参加させたくないかもしれないし、他の治療法を求めるために、彼らの子供を私たちの臨床試験から退出させることを決定するかもしれない。
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の初歩、中期、初期と背線データはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床試験の初歩的、中期的、またはバックラインデータを公開するかもしれない。これらの更新は，当時入手可能なデータの初歩的な分析に基づいており，特定の研究に関するデータをより網羅的に審査したところ，結果や関連する調査結果や結論が変化する可能性がある.また，我々が達成可能な臨床試験の中期データは，患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い，1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。したがって，いずれの進行中の臨床試験においても，積極的な中期的あるいは初歩的な結果は，完成した研究におけるこれらの結果を予測できない可能性がある。初期データやバックラインデータも監査や確認手続きを受ける必要があり、最終データは以前に公表された予備データと大きく異なる可能性がある。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。例えば，われわれのFirefly−1臨床試験は神経腫瘍学−高レベルグリオーマ反応評価(RANO−HGG)を用いて全体応答率(OOR)の主要な終点を測定し，FDAと一致し，総反応率(OOR)を小児科神経腫瘍学−低レベルグリオーマ反応評価(RAPNO−LGG)を副次的終点とすることを目的としている。FDAと検討し，2023年3月にダプラファニブとトリメチニブのBRAF V 600 E pLGGへの併用を許可した後，我々は最初にFirefly−2/LOGGIC試験の主な終点を構築し，神経腫瘍学的低レベルグリオーマ反応評価(RANO−LGG)を用いて評価を行い，RANO−LGGをFirefly−1の探索的終点とした。FDAがOJEMDAのNDA審査期間中に提供した更なるフィードバックにより、2024年6月、著者らは小児科神経腫瘍学低レベルグリオーマ反応評価標準或いはRAPNO-LGG標準を用いて評価するために、Firefly-2/LOGGIC試験における主要終点の構造を更新した。
さらに、私たちが開示する特定の研究または臨床試験に関する開示を選択する情報は、一般に広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが開示すべき重大な情報または他の適切な情報を含むことに決定したことに同意しないかもしれないが、私たちが開示しないことを決定した任意の情報は、最終的には、特定の薬剤、候補薬剤、または私たちの業務に関する将来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に対して大きな意味を有すると考えられるかもしれない。もし私たちが報告したバックラインデータが実際の結果と異なる場合、あるいは規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、見通し、または財務状況を損なう可能性がある。
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私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
製薬と生物技術業界の特徴は技術が迅速に進歩し、競争が激しく、特許と新製品及び候補製品を非常に重視していることである。私たちの競争相手は、私たちの候補製品と競争する製品、候補製品、およびプロセスを開発し、開発しているか、または開発しているかもしれません。OJEMDAを含む任意の製品または候補製品の開発および商業化に成功し、既存の療法および将来出現する可能性のある新しい療法と競合する可能性がある。相当な数の競争候補製品が現在開発中であり、将来的に商業的に使用される可能性があり、私たちが開発中または将来開発可能な候補製品の条件を治療するために使用される可能性があると信じている。また、私たちの候補製品は、承認を求める適応を治療するために、非ラベル処方の薬物と競争する必要があるかもしれない。これは私たちが既存の治療法を代替するために私たちの候補製品を使用することを難しくするかもしれない。
また、これらの組織と競争して、合格した科学、管理と販売、および商業·マーケティング担当者を募集し、維持することは、私たちの専門レベルと業務計画を実行する能力にマイナスの影響を与える可能性がある。臨床試験場所や臨床試験の患者登録の確立や，われわれの計画の補完やわれわれの計画のために必要な技術的競争にも直面する。
特に腫瘍学分野の競争は非常に激しい。私たちはアメリカと国際に競争相手がいて、大型国際製薬会社、老舗バイオテクノロジー会社、専門製薬会社、新興とスタートアップ会社、大学とその他の研究機関を含みます。
私たちは各プロジェクトが既存製品と開発中の製品からの競争に直面することを予想しています。V 600突然変異に集中した薬物発見はすでにいくつかの癌の臨床で成功した。3つのBRAF阻害剤は、V 600 EまたはV 600 K変異を含む腫瘍の治療のためにFDAによって承認されている。これらの初代BRAF阻害剤は，I型RAF阻害剤であり，ビモラフェニであり，市場名はZelborafであることがより知られている®Genentech提供；dradfenib，Tafinlarの名称で販売®ノーファ社とアンコラフィニはBraftoviという市場名を持っています®ファイザー社が提供しています。ダプラファニブとトリメチニブを併用し、ノファ社はそれをMekinistと命名し、切除できないまたはBRAF V 600 E変異を有する転移性固形腫瘍を有する6歳の成人および小児患者の治療のために許可されており、これらの患者は以前の治療後に病状が進展し、満足できる代替治療方案がない。これは、OJEMDA開発計画においてより大きなRAF変更されたpLGGの臨床範囲のサブセットであるBRAF V 600 E pLGGを含む。現在のデータは，BRAF V 600 E亜群がBRAF変化のpLGGの10−20%を代表していることを示していると考えられるが，より多くの患者の記述に伴い，追加の疫学データが出現する可能性がある。また、ダプラファニブとトリメチニブの併用は2023年3月にBRAF V 600 E pLGG適応で完全に承認され、1歳以上のBRAF V 600 E変異を有する低レベルグリオーマ或いはLGGの児童患者の治療を含み、これらの患者は初歩的な系統的治療が必要である。
FDAは4種類のMEK阻害剤を承認した。BRAF V 600 EまたはV 600 K変異を含む腫瘍の治療のための3つの薬剤が承認されており、Cobimetinibを含み、市場名はCotelicである®遺伝子テークによって販売されています®ノバ社が提供する；ビニミチニブはMektoviの名前で販売されている®ファイザー社が提供しています。4つ目のMEK阻害剤-selumetinib、市場名はKoselugo®アスリコン-2歳以上の1型神経線維腫症またはNF 1を有する小児患者の治療に許可されており、これらの患者は症状があり、手術できない。MEK阻害剤は単一療法としてBRAF改変pLGG(BRAF V 600 E変異体pLGGとBRAF融合駆動pLGG)に有効であることが証明されているが，MEK阻害剤はFDAによって単一療法としてpLGG患者の治療が承認されていない。
多くの次世代BRAF阻害剤が臨床開発されている。百済神州には2つの次世代BRAF方案がある：リフェラファニー(BGB-283)とBGB-3245であり、前者は現在ミダミニと連合した1/2期試験中であり、後者は現在1期用量増加研究の単剤中にある。FORE Treateutics社(前身はNovellusDx)はRAFダイマー切断剤PLX 8394を開発しており，1/2期試験であり，Cobicistatと併用している。ブラックダイヤモンド治療会社の次世代BRAF阻害剤は第1段階臨床試験を行っている。Jazz製薬会社とRedx社は，汎RAF阻害剤JZP 815が臨床開発段階に入り，第一段階試験にあると発表した。Erascaは最近、それはすでにノワール社とNaporafenibの全世界独占許可協定を達成し、Naporafenibは1種の3期枢軸即時性RAF阻害剤であり、NRAS突然変異黒色腫と他のRAS/MAPK経路が駆動する腫瘍の治療において潜在的な一流と最適な特徴を持っていることを発表した。Nest Treateutics社はすでにNST-628、1種の汎RAF/MEK“分子ゴム”を1期臨床試験に推進した。
PLGGの治療に関しては、いくつかのMEK阻害剤、いくつかのI型RAF阻害剤、および他の標的治療が学術研究者によって開始された臨床試験が研究されており、一部の地域ではラベル外で使用されている可能性がある。OJEMDAが承認され市場に進出すれば，これらの薬物の非ラベル使用はOJEMDAに対する競争を代表する可能性がある。
さらに、MabCareライセンスプロトコルによれば、我々はDAY 301を開発、製造、商業化する独占的な権利を有しており、これはPTK 7のための新しいADCであり、世界的に(大中国を含まない)。最初の患者は2024年第4四半期または2025年第1四半期にDAY 301の第1段階研究を受けることが予想される。2024年2月、深遠生物会社はPRO1107の1/2期臨床試験で第1の患者にPRO1107を投与し、PRO1107はPTK 7標的抗体-薬物結合体である。
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私たちの多くの競争相手は、単独でも彼らとのパートナーでも、私たちより多くの財務資源を持っていて、市場で足場を固めて、研究開発、製造、臨床前と臨床テストの方面で専門知識を持って、マーケティングの許可及び清算とマーケティングの許可を得た製品を獲得します。
特に大手製薬とバイオテクノロジー会社は、臨床テスト、マーケティング許可の獲得、患者の募集とバイオテクノロジー製品の候補製品の製造において豊富な経験を持っている。これらの会社の研究、マーケティング、販売能力も私たちよりはるかに優れており、承認されたり、開発後期の段階にある候補製品や、私たちのターゲット市場でリーディングカンパニーや研究機関との協力手配もあるかもしれません。古い製薬会社やバイオテクノロジー会社も、新しい化合物の発見と開発を加速させたり、私たちが開発した候補製品を時代遅れにする可能性のある新しい化合物の使用を許可したりするために投資する可能性がある。規模が小さい、または初期段階にある企業も、特に大型および成熟会社との協力を通じて、私たちの計画の補完または必要な技術を得る上で重要な競争相手であることが証明される可能性がある。
これらのすべての要因により、私たちの競争相手は、私たちの前にFDAや同様の外国規制機関の承認を得ることに成功したり、私たちの前に私たちの分野の候補製品を発見、開発、商業化したりすることができ、これは、私たちの競争相手が特定の製品や候補製品で市場に参入できる前に強力な市場地位を確立したり、私たちの開発をより複雑にしたりする可能性があります。
もし私たちの競争相手がOJEMDAまたは私たちの他の候補製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少ない、より便利で、より広いラベル、より効果的なマーケティング、より広範な精算またはより安い製品よりも開発および商業化すれば、私たちの潜在的なビジネス機会は減少または消失する可能性がある。私たちが開発した候補製品がマーケティングの許可を得ても、その時に何かの競争製品が承認されていれば、それらの価格は競争相手の製品よりもはるかに高くなり、競争力が低下する可能性がある。私たちの競争相手が開発した技術の進歩や製品は、私たちの技術や候補製品を時代遅れにし、競争力に欠けたり、経済的ではないかもしれません。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちが将来開発する可能性のある候補製品を販売することで収入を得る機会は不利な影響を受けるかもしれない。
OJEMDA、Pimasertib、DAY 301、または私たちが開発する可能性のある任意の将来の製品および候補製品に関連する安全リスクまたは他の副作用は、承認を延期または阻止する可能性があり、臨床試験の一時停止またはさらなる開発の放棄、承認された製品の使用を制限すること、または上場許可を得た後に重大な負の結果をもたらす可能性がある(ある場合)。
薬品の一般的な状況と同様に，我々の製品OJEMDAと我々の候補製品に関する副作用や有害事象が観察された。これまでOJEMDAで観察されてきた最もよく見られる副作用(有害事象)は，斑丘疹，貧血，頭痛，血筋酸ホスファターゼ上昇，嘔気，皮膚と髪の変色および疲労である。
われわれが行って計画中の臨床試験の結果は，副作用や意外な特徴の高さと受け入れられない重症度と流行率を明らかにする可能性がある。これらの副作用または予期しない特徴は、承認前および/または後に、規制報告要件によって制限される可能性がある。OJEMDA或いは私たちの候補製品による不良副作用は、著者ら或いは監督機関が様々な原因で臨床試験を延期、一時停止或いは中止させる可能性がある。また，臨床試験の本質は潜在的な患者集団のサンプルを利用することである。被験者の数および曝露時間が限られているため、OJEMDAまたは我々の候補製品または競合他社製品のまれかつ深刻な副作用は、薬物に接触した患者数が著しく増加した場合にのみ発見される可能性がある。
さらに、OJEMDAおよび我々の候補製品を使用して治療を受けている患者は、すでにまたは内科、外科、放射線および化学療法を受けている可能性があり、これらの治療は、OJEMDAまたは我々の候補製品とは無関係な副作用または有害事象をもたらす可能性があるが、我々の臨床試験の成功に影響を及ぼす可能性がある。重篤な患者を著者らの臨床試験に組み入れることは死亡或いはその他の不良医療事件を招く可能性があり、原因はこれらの患者は他の治療方法或いは薬物を使用している可能性があり、或いはこれらの患者の病状が深刻であるためである。例えば、私たちの将来の臨床試験に登録される予定のいくつかの患者は、私たちの臨床試験中に、またはそのような試験に参加した後に非治療関連原因で死亡したり、重大な臨床イベントを経験したりすることが予想され、これは、OJEMDA、pimasertib、DAY 301、または私たちの他の候補製品の開発に影響を与える可能性がある。もし私たちが任意の臨床試験を延期、一時停止、または終了することを選択または要求された場合、OJEMDAおよび私たちの候補製品の商業的将来性が損なわれ、製品または候補製品から製品収入を得る能力は延期またはキャンセルされる。臨床試験で観察された深刻な有害事象またはSAEは、任意の承認された製品が市場に受け入れられることを阻害または阻止するか、または医師が特定の患者において私たちの製品を使用することを期待する持続時間を短縮する可能性がある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、見通し、財政状況、そして経営結果を深刻に損なう可能性がある。
さらに、OJEMDAまたは我々の候補製品が臨床試験において副作用に関連している場合、または予期しない特徴を有する場合、私たちは、承認されれば、その開発をより狭い用途または集団に開発を制限することを選択することができ、リスク効果の観点から、副作用または他の特徴は、それほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより容易に受け入れられ、これは、承認されれば、候補製品の商業的期待を制限する可能性がある。私たちはまた臨床試験の結果に基づいて私たちの研究計画を修正することが要求されるかもしれない。このような副作用は、患者の募集或いは入選患者が試験を完成する能力にも影響する可能性がある。初期テストで希望を示した薬の多くは副作用が生じることが発見されました
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さらなる発展を妨げている.さらに、規制当局は、これらの決定を確認するために追加的なテストを行うことを要求し、より厳しいラベルを要求するか、または候補製品のマーケティング許可を拒否することを要求する異なる結論を得る可能性がある。
異なる投与レジメンを含む大規模、長期、広範な臨床試験において、 OJEMDA または当社の製品候補を試験するにつれて、または当社の製品候補の使用がマーケティング承認後により広くなるにつれて、以前の試験で観察された、発生しなかった、または検出されなかった病気、怪我、不快感、その他の有害事象が患者から報告される可能性があります。これらの副作用が開発後または承認時に明らかになった場合、当社の事業、財務状況、業績および見通しに著しい害を及ぼす可能性があります。
もし私たちの候補製品がマーケティングの許可を得て、私たちまたは他の人が後にこの薬物治療による不良副作用を発見したら、多くの潜在的な重大な負の結果を引き起こす可能性があります
これらの事件のいずれも、私たちの候補製品に対する市場許可または受容度を獲得または維持することを阻止または維持することができ、承認されれば、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
当社は、限られたリソースを特定の製品または製品候補または適応症を追求するために費やし、より収益性の高い可能性のある、または成功の可能性が高い製品候補または適応症を活用できない場合があります。
私たちの財務と管理資源が限られているので、私たちは研究プロジェクトと製品、そして私たちが決定した特定の適応の候補製品に集中しています。したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候を探す機会を放棄または延期するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在および将来の研究開発計画および製品および特定の適応の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な製品も生じない可能性がある。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。
私たちが開発した任意の製品と候補製品の市場機会は、承認されれば、いくつかの小さい患者亜群に限られるかもしれませんが、私たちが予想しているより小さいかもしれません。
2024年4月23日、FDAは、BRAF融合または再編成、またはBRAF V 600変異を有する6ケ月以上の再発または難治性pLGGを有する患者の治療にNDASの使用を許可した。我々はすでに米国でOJEMDAの商業投入を開始している。OJEMDAや私たちの候補製品が第一線の設定のために承認されることは保証されません。このような承認を得る前に、高価で、時間がかかり、リスクがある可能性がある追加の臨床試験を行わなければならないかもしれません。
我々の目標癌患者数の予測や，これらの癌患者の中で特定の治療を受け，OJEMDA治療から利益を得る可能性のある人数および我々の候補製品は，我々の信念と推定に基づいている。例えば、pLGGはまれな疾患であり、このような疾患を有する人数およびpLGG患者のサブセットがOJEMDA治療および候補製品から利益を得る可能性があるという予測は、推定に基づいている。これらの推定は各種の源から来ており、科学文献、診療所調査、患者基金会と市場研究を含む。これらの推定は正しくないことが証明されるかもしれない。また、新しい研究や情報は、私たちの目標癌の推定発症率や流行率を変える可能性があり、これは、特定の適応の孤児指定を取得する資格があるかどうかに影響を与える可能性がある。OJEMDAの潜在的なアドレス指定可能な患者集団
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私たちの候補製品はOJEMDAと私たちの候補製品によって制限されたり、治療を受けられないかもしれません。したがって，候補製品が承認されても，我々の候補品を用いて治療を行う資格がある患者数は予想よりもはるかに少ない可能性がある。私たちの製品がかなりの市場シェアを獲得しても、潜在的なターゲット層が少なければ、追加適応のマーケティング許可を得なければ、私たちは永遠に利益を得ることができないかもしれない。
我々の臨床開発活動は，主にゲノム定義された癌患者のための標的療法の開発に集中しており，急速に発展している科学分野であり，我々が講じている薬物の発見·開発方法は新規であり，追加的な承認や販売可能な製品は決して生じない可能性がある。
ゲノム定義のための癌患者の標的治療の発見と開発は1つの新興領域であり、著者らの努力による候補製品の発見、確定と開発の基礎を構成する科学的発見は比較的に新しい。これらの発見に基づく候補製品の開発可能性を支持する科学的証拠は初歩的であり、限られている。私たちの製品と候補製品の臨床前試験結果と私たちの臨床仕事によると、私たちの計画が対象とするゲノム変化は発癌因子であると考えられているが、臨床結果はこの仮説を証明しないかもしれない、あるいはいくつかの変化またはいくつかの腫瘍タイプのみを確認する可能性がある。OJEMDAやわれわれの候補製品の患者群は，特定の目標変化を有する患者に限られており，完全に定義されていない可能性があるが，一般的に治療されている癌群よりもはるかに少ない。場合によっては、ターゲット患者集団は完全に確定されていない可能性がある。私たちは的確に変化した適切な患者をスクリーニングして識別する必要があるだろう。患者の識別に成功することは、特定の変化がOJEMDAおよび我々の候補製品にどのように応答するかを決定すること、およびそのような変化を識別する能力を含むいくつかの要因に依存する。また，患者の識別に成功しても，各変異による患者集団が十分大きいかどうかを決定することはできず，各変異型の承認を得ることに成功し，OJEMDAと我々の候補製品を商業化して利益を得ることに成功した。また，われわれの方法がRAF駆動癌に対するOJEMDA計画の臨床的利益を示すことに成功しても，他のMAPK駆動腫瘍にOJEMDAに敏感な他の発癌変化を発見することは決して成功しない可能性がある。したがって，遺伝子定義癌を有する患者を治療する方法が成功するかどうかは不明であり，我々の方法が成功しなければ，我々の業務は影響を受けるであろう。
PimasertibおよびDAY 301を含むOJEMDAおよび我々の候補製品は、医師、医療専門家、患者またはそれらの家族、医療支払者、および医学界の他の商業成功に必要な人において十分な市場受容度を得ることができない可能性がある。
私たちの製品OJEMDAおよび候補製品は、pimasertibおよびDAY 301を含み、承認されれば、医師、医療専門家、患者またはその家族、医療支払者、および医学界の他の商業成功に必要な人で十分な市場受容度を得ることができない可能性がある。私たちが承認した候補製品の市場受容度は多くの要素に依存するだろう
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もし私たちの候補製品が承認されたが、医師、病院、医療支払者、患者の十分な程度の受け入れを得られなければ、私たちはその候補製品から十分な収入を得ることができないかもしれないし、私たちの財務業績は否定的な影響を受けるかもしれない。OJEMDAについては，成功した商業化は第三者支払者との交渉や保証，精算，選択および/または買収決定に依存することは予測できない.これらの決定は、逆に、様々な要因(OJEMDAの価格を含む)を考慮した様々なエンティティ(例えば、薬局や治療委員会、医療システムおよび薬局などの処方委員会)による価値評価に依存する可能性があり、結果を予測することができない。
私たちが開発したどんな製品や候補製品も不利な第三者の保証と精算のやり方や価格制限の影響を受ける可能性があります。
第三者支払人は、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、管理性医療組織と他の第三者支払人を含み、その保険範囲と範囲及び適切な精算は大多数の患者に高価な治療を負担できることに重要である。私たちの任意の製品は、pimasertibおよびDAY 301を含むOJEMDAおよび私たちの候補製品を含み、マーケティングの許可を得た場合、米国および国際での販売は、そのような製品および候補製品のコストがどの程度第三者支払者によって支払いおよび精算されるかに大きく依存する。なぜなら、その病状を治療する処方薬の患者は、通常、その処方薬に関連する費用の全部または一部を精算するために第三者支払者に依存するからである。また，政府医療計画(連邦医療保険や医療補助など)や商業支払者のカバー範囲と十分な補償は，新製品の受容度に重要である。精算が得られない場合や，限られたレベルに限られていれば，OJEMDAや候補製品の商業化に成功しない可能性がある.保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。保証範囲と精算は、マーケティングの許可を得た任意の製品または候補製品の需要または価格に影響を与える可能性があります。
新たに承認された製品、特に小児科製品は、第三者支払者のカバー範囲と精算に重大な不確定性が存在する。米国では，小児科製品の支払者組合は各州特定の医療補助政策と広範な民間保険会社の支離滅裂な組み合わせである。他の価格設定エンティティに通知するための一貫した政策や主要支払者はいない。公共と個人支払者政策は私たちが広範囲な支払いカバーを達成する能力に必須的だと予想される。また、私たちの1つ以上の製品が第三者支払者の保険を受けた場合、他の支払者もその製品に保険を提供する保証はありません。したがって、カバー範囲を決定するプロセスは、しばしば時間がかかり、高価である。この過程は、各第三者支払者にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的かつ臨床的支援を提供することを要求するが、保険と適切な精算を一貫的に適用すること、または最初に十分な精算を得ることを保証することはできない。
連邦政府と州政府が処方薬の定価を下げる措置を含む追加の医療コスト制御措置を実施することに伴い、私たちの製品が承認された場合、個人または公共支払者が保証を受け、保険を受けた場合、精算金額が十分かどうか、あるいは他の市場製品と競争するかどうかを決定することはできない。連邦や州政府および医療計画のこれらおよび他の行動は、薬品定価や医療コストに追加の下振れ圧力をもたらす可能性があり、これは、私たちの製品(承認されれば)の保証範囲と清算、私たちの収入、および他の市場製品との競争や私たちの研究開発コストを回収する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
ますます多くの第三者支払人は製薬会社が価格に基づいて所定の割引を提供することを要求し、医療製品の価格に挑戦し、医療の必要性の審査と候補医療製品の費用効果を審査することを含む。新たに承認された薬物の保険や補償には，特に重大な遅延が生じる可能性がある。第三者支払者は、承認されたリスト上の特定の製品、いわゆる処方表にカバー範囲を制限することができ、FDAによって承認された特定の適応のすべての薬剤を含まない可能性がある。私たちは、私たちの製品の医療の必要性と費用効果を証明するために薬物経済学の研究を計画しています。これは高価かもしれません。それにもかかわらず、私たちの製品と候補製品は医学的に必要または費用効果的だと思われないかもしれない。さらに、第三者支払者のカバー範囲の決定は臨床および経済基準に依存する可能性があり、より成熟またはより低コストの治療代替案が使用可能になった場合、またはその後利用可能な場合、これらの基準は新薬製品に不利である。私たちが商業化したどの製品も保険と精算を受けることができることを確実にすることはできません。もし精算できるなら、清算レベルはいくらですか。
また，補充性と随伴診断テストは，関連薬品や生物製品の保険や精算に加えて，単独で保険と精算を受けることが求められている。医薬品や生物製品に適用される保険獲得や精算に適した類似課題は随伴診断にも適用される。さらに、任意のセット診断提供者が精算や精算不足を得ることができない場合、このようなセット診断の可用性を制限する可能性があり、承認されれば、候補製品の処方に負の影響を与える。
米国以外では，治療薬の商業化は通常広範な政府価格規制や他の市場規制の制約を受けている。私たちは、ヨーロッパ、カナダ、その他の国のコスト制御措置の重視がますます重視され、私たちの候補製品などの治療薬の価格設定と使用に圧力をかけ続けると信じている。多くの国、特に欧州連合或いはEU諸国では、国家衛生システムの一部として、薬品価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。これらの国では政府当局との価格交渉にはかなりの時間がかかるかもしれません
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製品はマーケティングの許可を得る。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。一般的に、この制度での製品価格はアメリカよりずっと低い。他の国は会社が自ら価格を設定することを許可しているが、会社の利益を監視する。追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は、私たちの候補製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べてわが製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある。
保証政策と第三者支払人の販売率はいつでも変化する可能性があります。マーケティング許可を得た1つまたは複数の製品が有利な保証範囲および精算状態を獲得したとしても、将来的にはあまり有利ではない保証政策および精算料率が実施される可能性がある。
第三者支払者の任意の製品のために保証範囲および十分な補償を確立または維持することができない場合、これらの製品の採用および販売収入は悪影響を受け、承認されれば、これは逆にこれらの製品をマーケティングまたは販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの業務には製品責任の重大なリスクがあり、十分な保険範囲を得ることができなければ、このような保証ができなければ、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの業務は、OJEMDAの開発、テスト、製造、商業化の過程に固有の重大な製品責任リスク、および治療療法の任意の未来の製品とマーケティングに直面させます。製品責任クレームは私たちの開発計画の完了を延期または阻止する可能性があります。もし私たちがマーケティング製品の面で成功すれば、このような声明はFDAまたは他の規制機関が私たちの製品、私たちの製造プロセス、施設、または私たちのマーケティング計画の安全性と有効性を調査することにつながるかもしれない。FDAまたは他の規制機関の調査は、これらの製品が使用可能な承認適応を制限するか、または承認を一時停止または撤回するために、我々の製品をリコールするか、またはより深刻な法執行行動をとることをもたらす可能性がある。是非曲直あるいは最終結果にかかわらず、責任クレームは私たちの製品に対する需要の減少、私たちの名声に対する損害、関連訴訟の弁護コスト、管理層の時間、私たちの資源、及び試験参加者或いは患者への巨額の金銭奨励を招く可能性がある。私たちは現在、製品責任保険があります。これは私たちの開発段階に適していて、私たちの候補製品が臨床試験に入ったり、私たちの任意の候補製品をマーケティングしたりする前に、より高いレベルを得る必要があるかもしれません。私たちが持っているか得ることができるどんな保険も潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。しかも、臨床試験と製品責任保険はますます高くなっている。したがって、私たちは製品責任クレームによる損失から私たちを保護するために合理的なコストで十分な保険を得ることができないかもしれません。これらの損失は私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
政府の規制に関連するリスク
医薬品の開発と商業化は広く規制されており、私たちはpimasertib、DAY 301、または任意の未来の候補製品のマーケティング許可をタイムリーにまたは根本的に得られないかもしれない。
臨床開発、製造、ラベル、包装、貯蔵、記録、広告、販売促進、輸出、輸入、マーケティング、流通、有害事象報告、安全および他の発売後の情報と報告の提出、およびOJEMDAとpimasertibとDAY 301に関連する可能性のある他の活動を含み、現在私たちが唯一計画あるいは行っている臨床試験中の製品と製品、および私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品は、広範な監督管理を受けている。アメリカでは、医薬品の発売許可はFDAに機密協定を提出する必要がある。NDAは大量の臨床や臨床前データ，薬理学，化学，製造，制御に関する大量の情報によって支持されなければならない。私たちはこの製品に対するFDAのNDAの承認を得るまで、アメリカでいかなる候補製品も販売することを許可されません。
FDAは私たちが提出した任意の申請を諮問委員会に提出するかもしれない。諮問委員会は，臨床医や他の科学専門家を含む独立した専門家からなるグループであり，申請を審査·評価し，申請を承認すべきかどうか，どのような条件下でFDAにアドバイスやアドバイスを提供すべきかについて担当する。FDAは諮問委員会の提案に制限されていないが、それは決定を下す時にこれらの提案を慎重に考慮するだろう。
NDAに対するFDAの承認は保証されておらず、審査および承認プロセスは高価で不確実なプロセスであり、FDAはこれに対して大きな裁量権を持っている。FDAの承認過程もまた数年かかるかもしれない。NDAの承認に必要な臨床前研究および臨床試験の数量およびタイプは、候補製品、疾患または候補製品設計のための条件、および任意の特定の候補製品に適用される法規によって異なる。米国で大量に開発されている薬物のうち，一部のみがFDAの上場認可プロセスに成功し，商業化が実現される。2024年4月23日、FDAは、BRAF融合または再編成、またはBRAF V 600変異を有する6ケ月以上の再発または難治性pLGGを有する患者の治療にNDASの使用を許可した。OJEMDAの承認時には，FDAはOJEMDAや任意の他の製品を商業化する能力を制限する制限，上場後の要求または上場後の承諾を加える可能性がある。FDAの強制的な要求を守れなければ
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ある必要な発売後の研究結果が陰性であれば，FDAは承認を撤回し，警告を増やしたり，承認の適応を縮小したりする可能性があり，我々の製品のビジネス成功に影響を与える可能性がある。
さらに、将来の立法や行政行動における追加的な政府規制、または製品開発、臨床試験、審査過程における規制機関の政策の変化による遅延や拒否に遭遇する可能性がある。例えば、2022年5月、FDAに属する腫瘍学卓越センターはOptimusプロジェクトを推進し、これは腫瘍学薬物開発中の用量最適化と用量選択範式を改革するイニシアティブであり、最適な用量を選択することを強調し、即ち薬物の治療効果を最大化するだけでなく、安全性と耐性を最大化する1つ或いは複数の用量を強調する。このような転換は、従来一般的に最大耐性用量を決定する方法とは異なり、ターゲット集団における最適な用量選択を促進するために、候補製品の用量-反応関係をさらに探索するために、スポンサーがより多くの時間と資源を費やす必要があるかもしれない。腫瘍学卓越センターの最近の他の計画は、多くの以前の一連の治療を受けたか、または利用可能な治療選択を使い切った患者を治療するための、より早い末期環境において初期臨床開発のための候補薬剤を決定するための枠組みを制定することを目的とした新しい計画であるProject Foretrunnerを含む。
臨床試験失敗は多種の要素によって引き起こされる可能性があり、試験設計、用量選択、プラセボ効果、患者登録標準、データ完全性挑戦、或いは良好な安全性或いは有効性特徴を証明できなかった。臨床試験の失敗はどんな段階で起こる可能性がある。製薬業界の会社は，早期の試験で良好な結果が得られたにもかかわらず，治療効果や不良安全性の欠如により臨床試験の進展に挫折することが多い。陰性または不確定の結果から、私たちは決定することができますか、あるいは監督機関は追加の臨床試験または臨床前研究を要求するかもしれません。また、臨床試験から得られたデータは異なる解読の影響を受けやすく、監督管理機関は著者らのように著者らのデータを有利に解読しない可能性があり、これは更に上場許可を延期、制限或いは阻止する可能性がある。我々の臨床試験によれば、FDAは、FDAが可能であるため、承認候補製品を多くの理由で延期、制限、または拒否することができる
私たちの候補製品pimasertibとDAY 301はFDAの承認を受けていません。FDAは、6ヶ月以上再発または難治性pLGGを有し、BRAF融合または再編成またはBRAF V 600変異が存在する患者の治療にNDAを使用することを許可しているが、外国司法管轄区の同様の規制機関から類似のOJEMDA承認を得ることは保証されておらず、これは私たちの潜在市場を制限し、私たちの業務、将来性、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
FDAを使用したいかなる加速計画も求めていれば、FDAは私たちの候補製品がこれらの計画に参加する資格があることを発見しないかもしれませんが、承認されれば、これらの計画は私たちの候補製品のより速い開発、規制審査、または承認につながらないかもしれません。
FDAには、迅速通路、優先審査、突破療法、加速承認を含むいくつかの迅速なプロジェクトがあり、これらのプロジェクトは連邦食品、薬物と化粧品法案またはFD&C法案によって許可され、FDAの規定と
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指導します。このような計画はFDAが薬品を承認する基準を変えなかった。私たちはまだマーケティング許可を得るために、有効な大量の証拠と受け入れ可能なセキュリティプロファイルを証明しなければならない。
私たちはFDAの1つ以上の迅速なプロジェクトを利用することを求めるかもしれない。例えば、私たちは私たちの1つまたは複数の候補製品のための高速チャネル認証を求めることができる。
FDAは、重篤または生命を脅かす疾患を治療するための薬物の迅速なチャネル指定を付与する可能性があり、非臨床的または臨床的データは、このような疾患が満たされていない医療要件を解決する可能性があることを示す。FDAは幅広い裁量権を有しており，この称号が付与されているかどうか，したがって，ある特定の候補製品がこの称号を得る資格があると考えても，FDAがそれを付与することを決定することを保証することはできない。FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考える場合，その指定を撤回する可能性がある。
われわれはすでにtovorafenibの末期pLGG患者に対する画期的な治療指定を申請し、獲得し、将来的には他の候補製品や適応のための突破的治療指定を申請する可能性がある。候補薬剤が単独で、または1つまたは複数の他の薬剤または候補薬剤と組み合わせて、深刻なまたは生命を脅かす疾患または状態の治療のために使用される場合、予備臨床証拠は、候補薬剤が1つまたは複数の臨床的に重要な終点で既存の療法よりも実質的に改善されている可能性があることを示している場合、FDAは候補薬剤を潜在的な突破的療法として指定することができる。画期的な治療法に指定された候補薬に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な方法を決定するのに役立つとともに，無効制御案中の患者数を最小限にすることができる。FDAから画期的な治療法の候補薬に指定されており，NDA提出時に臨床データの支持を得ていれば，優先審査の資格もある。FDAがこれ以上指定基準を満たしていないと判断した場合、画期的な治療指定を撤回する可能性がある。
私たちは、私たちの1つまたは複数の他のマーケティング許可申請の優先審査を求めることができるか、または1つまたは複数の他の候補製品の他の指定の一部を求める可能性があるとして、優先審査を得ることができる。申請された薬物が重篤な疾患を治療し、承認された場合、安全性または有効性の面で有意な改善を提供する場合、FDAは、申請を優先的に審査することができる。FDAはFD&C法案第505 A節の小児科研究に関する報告に基づき，ラベル変更を提示したサプリメントを優先的に審査することも可能である。さらに、FDAは、優先審査証明書と共に提出された任意の薬物申請またはサプリメントを優先的に審査することができる。私たちはFDAが私たちの候補製品を優先的に検討することを決定することを保証することはできません。
任意の候補製品の迅速なチャネル指定、画期的な治療指定、または優先審査を取得しても、そのような指定されていない製品と比較して、私たちのマーケティング許可申請の迅速な開発、審査、またはより速い行動を経験しないかもしれません。
承認経路を加速することは利用できない可能性があり、または利用可能であれば、より速い開発、規制審査、またはマーケティング許可をもたらすことができない可能性があり、加速承認経路の使用は、必ずしも私たちの候補製品がマーケティング許可を得る可能性を増加させるとは限らない。
FDAの加速承認計画に基づいて、FD&C法案第506(C)節とFDA法規に規定されている条件を遵守し、FDAは製品の代替終点への影響(合理的に臨床利益を予測する可能性が高い)、あるいは不可逆的な発病率或いは死亡率よりも早く測定できる臨床終点への影響を合理的に予測し、不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益への影響を合理的に予測し、生命に深刻な疾病或いは状況を脅かすための製品を承認することができ、同時に病状の深刻性、希少性或いは流行度及び代替治療があるかどうかを考慮する。FDAは、通常、既存の治療方法よりも議論されている候補製品が有意な治療利益を提供する場合に使用促進承認を保持する。
私たちは、私たちが合理的に臨床的利益を予測する可能性があると考えられる代替終点(例えばORR)に基づいて、私たちの1つまたは複数の候補製品の承認を加速することを求めるかもしれない。FDAは、我々が選択した終点が合理的に臨床的利益を予測する可能性があるという我々の結論に同意しない可能性があり、したがって、FDAは、終点に基づく加速承認が適切であることに同意しない可能性がある(終点の結果が統計的に意味があっても)、加速承認を延期または排除する可能性がある。
加速された承認を得た製品は、一般に、製品の臨床的利益を確認するために、1つまたは複数の承認後の研究を行うことを要求することを含むいくつかの発売後に要求される制約を受けており、これは、職務調査で達成されなければならない。この製品を承認する際には、FDAは発売後の研究の条件を説明しなければならず、その中には、研究案、登録目標、目標達成日、その他のマイルストーンに関する具体的な条件と締め切りが含まれている可能性がある。FDAは、一般に予想され、1つまたは複数の検証的研究が、承認を加速する際に、または承認後の特定の時間フレームワーク内で行われることを適宜要求する可能性がある。FDAは、私たちが提案した発売後の検証的研究の臨床研究設計に同意しない可能性があり、承認を遅らせるか、承認経路で承認された製品の撤回を加速させる可能性がある私たちに不利な研究条件を要求するかもしれません。
さらに、FDAの規定は、承認を加速させた製品のスポンサーが、承認前審査中に、上場承認後120日以内に使用される予定のすべての宣伝材料のコピーを提出することを要求する。120日後
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上場承認後，FDAから別途通知されない限り，スポンサーは使用前に少なくとも30日前にすべての宣伝材料を提出しなければならない。
承認経路の加速はFDA内部、国会、および他の利害関係者で審査されている。FDAはより多くの重点を責任を果たして検証的な研究を行うことに重点を置き、最終的にこのような研究が利益を実証することを確保した。例えば、FDAは、FDAによって呼ばれる“懸案”または“滞納”の加速承認を検討するために、その腫瘍薬物諮問委員会を招集し、これらの承認は、検証的研究が完了していない場合、または結果が有益であることが確認されていない場合に行われる。また、2021年、腫瘍学卓越センターは、腫瘍学適応の加速承認に関連する結果の透明性を促進し、承認と発売後のプロセスにおける議論、研究、革新を促進するための枠組みを提供することを目的とした確認プロジェクトを発表し、癌と血液悪性腫瘍患者の利用可能な治療の獲得と利益検証のバランスを強化することを目的としている。
最後に、国会は最近、承認後の研究をめぐる要求の強化、迅速な承認経路で承認された製品の撤回手続きの編纂、機関内の承認加速委員会の構築、加速承認政策の解決など、2022年の食品·薬物総合改革法案、またはFDORAを可決した。FDORAはまた、承認後の研究を行うことができなかったこと、またはこのような研究の進捗報告をFD&C法案の禁止行為リストに提出することができなかったことを意味し、これは、私たちの行動によっても第三者の行動によっても、私たちが提起した法執行行動に根拠を提供する可能性があり、これは、弁護コストが高くなる可能性があり、または私たちの弁護が成功しない可能性があることを意味する。
FDAはまた、迅速な撤回手続きを使用して、承認経路の下で承認された製品を撤回する権利がある。このような撤回を招く可能性がある場合には、
もし私たちの競合他社が加速承認を得る前に加速承認を求めている適応の完全な承認を得た場合、私たちが求めている適応はもはや条件を満たしていない可能性があり、満たされていない医療ニーズが存在し、候補製品の加速承認がより困難になるか、全く起こらないであろう。
私たちは私たちの候補製品の孤立した薬物指定または独占経営権を獲得したり維持できないかもしれない。
われわれは米国とEUでそれぞれ悪性グリオーマとグリオーマの治療のためのトヴォラフェニの孤児薬物指定を得た。私たちは、トレフラフィニの孤児薬物名を、より多くの地域または適応の中で求めるか、またはpimasertibまたはDAY 301または私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品のために孤児薬物名を求めるかもしれない。米国を含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が相対的に少ない薬物を“孤児薬”とする可能性がある。孤児医薬品法によれば、1つの薬剤がまれな疾患または疾患の治療を目的としている場合、または米国における疾患または疾患の影響が20万人を超え、米国での製品の販売から開発および提供されるコストを回収することができるという合理的な期待がない場合、FDAは、その薬剤を孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患の定義は、通常、患者数が20万人未満である。
一般的に、米国孤児薬物の称号を有する候補製品がその後、この薬剤がこの称号を有する適応の最初の発売許可を得た場合、この製品は市場排他期を有する権利があり、これにより、FDAは7年以内に同じ薬物の同じ適応に対する別のマーケティング申請を承認することができない。FDAが指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、または指定された要求を提出する際に、その薬剤が実際に孤児薬として指定される資格がない場合、または製造業者がこのようなまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な薬剤数を保証できない場合、米国における孤児薬の排他性を失う可能性がある。
場合によっては、FDAは、後続製品が臨床的利点を示す場合(すなわち、後続製品が孤児排他性を有する製品よりも安全で、より効果的であるか、または患者ケアに重大な貢献がある場合)のように、排他的期間内に同じ適応で同じ薬剤を販売する後続の出願を許可することができる。しかし，競争相手は孤児製品が排他的な同一適応により異なる製品の承認を得たり，同じ製品の承認を得たりする可能性があるが，その適応は孤児製品と排他的な適応とは異なる。孤児薬物指定は，一方に臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のための贈与資金の機会を提供するなど，財政的インセンティブを得る権利がある。
EUでは、ある薬品が孤児薬品としてのマーケティング許可を与えられた場合、それは孤児市場独占期の恩恵を受けることになり、その間、ヨーロッパ薬品管理局、ヨーロッパ薬品管理局或いは国家監督管理機関は同じ孤児適応における類似薬品のマーケティング許可申請を受け入れることができない。孤児の適用期限
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EUでの排他性は10年であるが，1つの薬物が孤児薬物指定の基準を満たしていなければ，この期間は6年に減少することができる。EMAまたは国家規制機関は、申請を受け入れ、孤児適応のための排他期間内の類似薬品の販売許可を許可することができ、類似製品が孤児製品よりも安全で、より効果的である場合、または他の点で孤児製品よりも優れている場合がある。
私たちはあなたに未来の他の候補製品に対する孤児薬物指定申請が承認されるということを保証することができません。米国や他の管轄地域の他の候補製品の孤児薬物指定を得ることができない場合、孤児薬物指定による市場排他期を取得する資格がない場合や、孤児薬物指定に関連する他のインセンティブを得る資格がない。
さらに最近第11巡回裁判所はCatalyst PharmPharmticals Inc.FDAを訴える“孤児薬品法”の解釈については，孤児適応として承認された薬物に適用される排他的条項は薬物の孤児名よりも狭く，このような製品の孤児薬物排他性の範囲を大きく拡大する可能性が高い。具体的には、第11巡回裁判所は、孤児薬物の排他性により、FDAは、同じ薬物が同一の孤児が疾患または条件下で別のマーケティング申請を指定することを7年以内に承認できないと考えている。FDAは，本件における論争事実以外にCatalystの決定を適用しないことを発表しているが，Catalystは将来的にFDAと孤児薬物に関する決定に挑戦する前例となる可能性があり，したがって，会社が米国孤児の薬物排他性の解決を依存または求める方法を根本的に変更する可能性がある。Catalystの決定を覆す可能性のある立法も提案されているが、このような立法はまだ採択されていない。
著者らはある法律要求とFDAの政策を遵守しなければならず、“小児科研究公平法”と“児童最適薬品法”を含むいくつかの小児科患者の薬物開発に関連する法律に基づいて激励措置を求める可能性がある。
改訂された“小児科研究公平法”(PREA)は、安全かつ有効と評価された各小児科亜群の用量および投与をサポートするために、いくつかのNDA、生物学的ライセンス申請またはBLASおよびNDA/BLAサプリメントが、すべての関連する小児科亜群において主張される製品の安全性および有効性に関する評価報告を含むことを要求する。さらに、候補製品が成人癌の治療を意図し、FDAに対して小児癌の増殖または進行に密接に関連する分子標的を決定する場合、PREAは、新たな活性成分の原始NDAまたはBLAの分子標的小児癌研究を要求し、これは、成人癌適応とは異なる可能性がある。PREAはこれらの小児科研究が各研究年齢層に適した処方を使用することを要求し、出願人は使用された任意の小児科製剤の承認を求めなければならない。FDAはPREA要求の延期を承認するか、またはすべてまたは部分的な免除を与えることができる。法規が別途要求されない限り、PREAは孤児に指定された適応が付与された薬剤には適用されないが、PREAは小児科癌調査の分子標的化によって制限される元のNDAまたはBLAに適用される。我々のアプリケーションの1つがPREA要求を免除するとみなされても，我々の他のアプリケーションはPREA要求の制約を受ける可能性がある.
児童最優秀薬品法案によると、FDAは、FDAが書面請求という文書で要求した小児科研究を行うスポンサーに小児科独占経営権を付与することができる。私たちはこのような独占経営権を獲得しないかもしれないが、BPCAに基づいて私たちの1つ以上の候補製品のために小児科独占経営権を求めるかもしれない。小児科専用権が付与された場合、いくつかの未満期の法定専有期間は6ヶ月増加し、具体的には出願がNDAかBLAかに依存して、未満期の特許期間を延長する可能性がある。この6カ月の延期が承認されるかどうかは，小児科研究の自発的な完成状況とこのような研究に対する書面請求の応答に依存し，BPCA要求の時間範囲でFDAに研究報告を提出し，FDAが研究報告を受ける。FDAは，PREA(適用される場合)のみを要求する小児科研究以外および/または異なる研究に書面で請求する傾向が強いことを示している。
全体的に言えば、小児科薬物開発は最近ずっと絶えず変化する法律要求と監督管理標準の制約を受ける可能性のある領域であるため、小児科薬物開発の全体的な期待に対していくつかの不確定性が存在する。
私たちはFDAの小児科珍しい病気優先審査クーポン計画に従って、私たちの1つまたは複数の候補製品のために珍しい小児科疾患の称号を求めるかもしれません。たとえ私たちが稀な小児科疾患の称号を有する製品のためにマーケティング許可を得ても、稀な小児科疾患優先審査クーポン券計画は承認された時に有効ではなくなる可能性があり、あるいは私たちは稀な小児科疾患優先審査クーポン計画の価値を得ることができないかもしれない。
2021年5月、OJEMDAは、小児への影響が比例しない活性化RAF変化が存在するLGGを治療するために、FDAによってまれな小児科指定を付与された。我々はOJEMDA NDASをまれな小児科指定マーケティング申請として提出し，FDAは条件付きにマーケティング申請を“まれ小児科疾患製品申請”に指定し，承認や許可を待った場合に申請がFD&C法案第529(A)(4)節に規定するすべての資格基準の最終決定を満たしているかどうかを決定した。FDAは2024年4月23日、6ヶ月間の大和治療のためのNDASを承認した
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再発または難治性pLGGを有する高齢者は、BRAF融合または再編成、またはBRAF V 600変異を搬送し、加速承認に関連して、最初の日に稀な小児科疾患証明書、またはPRVを優先的に検討することを受けた。
国会はFDAが特定の基準を満たすいくつかの稀な小児科疾患製品申請のスポンサーに優先審査クーポン券を付与することを許可した。これらのクーポン券はある稀な小児科疾患の予防と治療のための新薬と生物製品の開発を奨励することを目的としている。
具体的には、この計画によれば、スポンサーが薬物または生物製剤の承認を得た場合、異なる製品の後続マーケティング申請の優先審査に交換することができるクーポン券を得ることができる。優先審査証明書を取得したまれな小児科疾患医薬製品の発起人は、(販売を含む)証明書を別の発信者に譲渡することができる。2024年5月29日、私たちは合意に基づいて、私たちの珍しい小児科疾患PRVを不開示のバイヤーに売却することに同意し、総収益は10800ドルです。販売後、私たちはその後のマーケティング申請を優先的に検討することを含む、まれな小児科疾患PRV下のインセンティブを利用する資格がなくなりました。譲渡を行うスポンサーがまだ申請を提出していない限り、その証明書を使用する前に、その証明書は、さらに任意の回数譲渡されることができる。クーポンは第三者に販売または譲渡することができますが、将来私たちが現在または未来の任意の候補製品のためにこのようなクーポンを受け取ることができる保証はありませんし、もし私たちがこのようなクーポンを受信して販売する場合、いかなる価値も実現する保証はありません。
本計画において、稀な小児科疾患は(I)深刻或いは生命に危害を及ぼす疾患であり、その深刻或いは生命に危害を及ぼす表現は主に新生児、乳児、児童と青少年と呼ばれる年齢層を含む出生から18歳までの個人に影響を与える；および(Ii)“孤児薬物法”が指す稀な疾病或いは状況を含む。FDAは、承認後、私たちの1つまたは複数の候補製品の申請が優先審査券の資格基準を満たしていないと判断することができる。
また、現在の法定日没条項によると、FDAは一般的に2024年9月30日以降に稀な小児科疾患の優先審査証明書を授与しない。しかしながら、スポンサーが2024年9月30日までに稀な小児科疾患指定を受けた場合、その薬剤が2026年9月30日までに承認された場合、FDAは稀な小児科疾患優先審査証明書を付与する可能性がある。
私たちまたはビジネスパートナーが、任意のセットの診断テストのマーケティング許可を成功的に開発、検証し、取得することができず、それを商業化することができない場合、これらのテストは、私たちの任意の候補製品を使用するために必要であると考えられている場合、またはそうする際に大きな遅延に遭遇した場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の候補製品のマーケティング許可を得ることができないか、またはそのすべてのビジネス潜在力を達成することができないかもしれません。
診断テストは，他の潜在的用途に加えて，特定の治療薬製品から利益を得る可能性が最も高い患者を決定する上でも有用である。規制当局が判断した場合、対応する治療製品を安全かつ効率的に使用するためには、体外診断試験が必要であり、この試験は“随伴診断”と呼ばれる。治療製品の安全かつ有効な使用は不可欠な診断ではないが、治療製品の使用に関する利益−リスク決定(例えば、治療製品を識別する指示患者集団において特に有効である可能性のあるサブセット)の診断を容易にすることは、一般に“補足診断”と呼ばれる。将来、私たちは私たちの候補製品のために特定の適応を開発する機会を評価するかもしれません。私たち自身もパートナーと一緒に開発し、セットにしたり、診断テストを補充したりします。
治療製品に伴う診断が必要な場合には，関連治療製品の臨床プログラムを組み合わせて随伴診断を開発するのが一般的である。これまで、FDAは大多数の癌治療のセット診断方法が発売前に承認されることを要求してきた。一般に、診断に伴う診断が医薬製品の安全かつ有効な使用に重要である場合、FDAは、一般に、治療製品を承認する前に、または同時に随伴診断を承認することを要求し、製品が商業化される前に(限られた場合を除いて)必要である。治療製品から利益を得る可能性のある患者を識別するために付随診断を使用しなければならない場合、治療製品のタグは、一般に、診断開発に伴う検出のための特定の遺伝子変化または他のバイオマーカーを発現する患者にのみ治療製品の使用を限定する。対照的に、治療製品の適応では、補足診断は通常参照されない(すなわち、治療製品はバイオマーカー陽性患者のための使用に限定されない)、補足診断は、例えば、バイオマーカー陽性および陰性患者サブセットの臨床研究結果が記述されている場合のように、治療製品タグの他の領域に記載されてもよい。補充診断も通常，関連治療製品の臨床計画とともに開発されているが，FDAは治療製品を承認する前または同時に補充診断を承認することを要求しない可能性がある。
セットまたは補足診断の開発は、提出前会議のような規制機関との追加会議と、診断に関連する臨床研究がFDAの研究装置免除規定に準拠することを要求することとを含むことができる。“重大リスク機器”に指定された研究診断については，この診断を対応する候補製品の臨床試験と組み合わせて使用する前に，IRBおよびFDAによる研究設備免除申請の承認を得る必要がある。
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開発、検証、承認のセットまたは補充診断を成功的に開発し、それを商業化するために、私たちあるいは私たちの協力者はいくつかの科学、技術、監督と後方勤務方面の挑戦を解決する必要がある。私たちはこれまで医療設備や診断テスト開発の経験がありません。もし私たちが独自に開発し、FDAのセット診断テストの承認を求めることを選択すれば、私たちは追加の人員が必要になるだろう。私たちは、セットの診断テストを必要とするか、または補充診断、申請および任意の必要なマーケティング許可およびこれらの診断の商業的供給から利益を得るために、セットの診断テストを必要とする第三者に依存する可能性があります。これらの候補治療製品の開発に成功した場合、あるいは開発を遅延させることができない場合、私たちは現在および計画されている臨床試験のために十分な患者を募集することができない可能性があり、これらの候補治療製品の開発は不利な影響を受ける可能性があり、これらの候補治療製品はマーケティング許可を得ることができない可能性があり、私たちはマーケティング許可を得たこれらの治療薬のすべての商業的潜在力を実現できないかもしれない。製品候補製品の使用から利益を得る可能性のある患者の候補製品を選択するためにセット診断を必要とする任意の候補製品について、セット診断の開発に成功しなかったいかなる場合も、著者らの臨床試験の遅延登録を招くか、或いは促進する可能性があり、そして著者らが肝心な試験を開始することを阻止する可能性がある。さらに、セット診断を必要とする候補製品のビジネス成功は、必要なマーケティング許可を得るかどうかに依存し、そのような第三者は、関連する地域で合理的な条項でセット診断の持続的な能力を提供してくれる。医師がどのような特定の随伴診断を採用するか，それをどのように使用したいか，どのように補償を得るか，それを患者にどのように説明するか，あるいはスタッフを指定して使用することは保証されない。これができなかったすべてのことは、私たちの業務、運営結果、そして財務状況に実質的な損害を与える可能性がある。
OJEMDA を含む販売承認が付与された各製品および製品候補については、承認条件、当社の製品の継続的な規制、またはその他の承認後の制限により、当社の製品の製造および販売方法を制限する可能性があります。
OJEMDAを含むマーケティング許可が付与された各製品および候補製品について、承認された製品およびマーケティング許可所有者は、FDAおよび他の規制機関によって持続的に規制されている。規制機関は上場後の要求を強制的に実施し、上場後の約束を要求する可能性があり、これは深刻な可能性があり、持続的な審査と広範な監督管理を受けることができる。例えば、FDAは、承認時または承認後に上場後の臨床研究、薬物警戒計画の強化、追加の報告要求、その他の義務を要求または要求することができる。FDAはまた、FD&C法案505-1条に基づいてREMSを実施して、私たちの候補製品のメリットが彼らのリスクよりも大きいことを確実にすることができる。さらに、承認または承認時または承認後、FDAは、臨床試験および/または疫学モニタリングを含む高価な発売後の安全性研究を要求するために、“食品·医薬法案”第505条(O)条に規定された権力を援用して、製品に関連する既知のリスクを評価し、その製品に関連する深刻なリスク信号を評価するために、または既存のデータが深刻なリスクが存在する可能性があることを示す場合に意外な深刻なリスクを識別するために、我々が承認した製品の安全性を監視することができる。
さらに、FDAの加速承認を得た任意の候補製品は、この製品の臨床的利益を確認するために、1回または複数回の臨床試験を行う必要がある。検証性研究がその治療効果の終点に達しなかった場合、FDAは迅速な脱退許可によってこの製品の承認を撤回する可能性がある。このような製品がその検証性臨床試験(S)に成功することは保証されない。したがって，候補製品がFDAの加速承認を得ても，この承認は以降の日に撤回される可能性がある。
私たちはまた私たちがマーケティング許可を得た任意の候補製品に関する広告と販売促進要求を守らなければならない。また、私たちの製品が承認手続きを加速することで承認された場合、販促コミュニケーションに追加的な要求があります。処方薬に関する販売促進情報は様々な法律や法規によって制限されており，製品が承認されたラベル中の情報と一致しなければならない。したがって、私たちが開発した未承認の適応や用途のための製品を広めることはできません。
さらに、承認された製品の製造業者およびその工場は、品質管理および製造プロセスが現在の良好な製造実践、すなわちcGMPに適合することを確実にしなければならず、その中には、品質管理および品質保証に関連する要求、および対応する記録および文書の維持および報告要件が含まれている。私たちと私たちのCMOはFDAの定期的な抜き打ち検査を受けて、商業生産のために提案された任意の候補製品の製造施設の承認前検査を含むcGMPに適合することを監視し、確保する可能性があり、これらの検査は商業製品が発売される前に成功する必要がある。したがって、私たちが1つ以上の候補製品のマーケティング許可を得たと仮定すると、私たちと私たちのCMOは、製造、生産、製品監視、および品質管理を含むすべてのコンプライアンス分野で時間、お金、エネルギーをかけ続けるだろう。
すべての承認後の規制要求を遵守できなければ、規制機関によって私たちの製品に対するマーケティング許可を撤回される可能性があり、将来の製品をマーケティングする能力が制限される可能性があり、利益を達成したり維持したりする能力に悪影響を及ぼす可能性があります。また、承認後の法規を遵守するコストは、私たちの経営業績や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
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OJEMDAを含むマーケティング許可を得た製品は、すべての規制要求を遵守できなかった場合、または私たちの製品が予期せぬ問題に遭遇した場合、いずれかが承認された場合、私たちの製品を市場から撤回することを含む重大な処罰を受ける可能性があります。
OJEMDAのようなマーケティング許可を得た任意の製品、およびこの製品の製造プロセス、承認された臨床データ、ラベル、広告、および販売促進活動は、FDAおよび他の監督管理機関の持続的な要求および審査を受ける。これらの要件には、承認された製品の普及、安全および他の発売後の情報および報告の提出、登録および上場要件、生産、品質管理、品質保証および記録および書類の対応する維持に関するcGMP要件、ならびに薬品の流通および医師へのサンプルの配布および記録の保存に関する要件が含まれるが、これらに限定されない。
FDAおよび他の連邦および州機関は、司法省を含み、処方薬製品に対するすべての要求の遵守を厳格に規制し、承認されたラベル規定による薬物の販売および普及の要求、およびcGMP要求に基づいて製品を生産する要求を含む。例えば，FDAや他の機関はラベル外用途の普及を禁止する法律法規を積極的に実行しており，ラベル外用途の普及が不適切であることが発見された会社は重大な責任を負う可能性がある。これらの要求に違反すると調査につながる可能性があり、虚偽請求法案や他の連邦や州医療詐欺や法律乱用、州消費者保護法など、FD&C法案や他の法規に違反していると告発される可能性がある。私たちはすべての法規の要求を守ることができず、その後、私たちの製品、製造業者、または製造プロセスに以前に未知の不良事件または他の問題が存在することが発見され、様々な結果が生じる可能性があります
もし私たちまたは任意の未来のパートナーが安全モニタリングまたは薬物警戒、および小児科群の製品開発に関連する要求を含む法規要件を遵守しなければ、重大な経済的処罰を招く可能性もある。さらに、いずれかの行動が発生した場合、私たちは、私たちの製品OJEMDAおよび候補製品の商業化を停止し、販売およびマーケティング努力を制限し、さらなる承認後の研究および/または他の任意の臨床研究を停止または変更しなければならない可能性があり、これは、逆に、巨額の費用および遅延をもたらし、および/または販売収入を創出する能力を制限する可能性がある。
もし私たちが外国の管轄区域でマーケティングの許可を得ることができなかった場合、OJEMDAと私たちの候補製品がこれらの管轄区で販売されることを阻止し、私たちがアメリカで獲得した私たちの候補製品に対するいかなる承認も、私たちの候補製品が外国の管轄区域で承認されることを保証することができません。
アメリカ以外のいかなる司法管轄区でも私たちの製品をマーケティングして販売するためには、単独のマーケティング許可を得て、多くの異なる規制要求を守らなければなりません。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。また，FDAによるOJEMDAの承認は米国以外の管轄区で承認される保証はない。マーケティング許可
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米国以外のプロセスには、一般にFDA承認の取得に関連するすべてのリスクが含まれる。また、米国以外の多くの国では、製品がその国での販売を許可される前に、精算承認を受けなければならないことが求められている。もしあれば、私たちはアメリカ以外の規制機関から直ちに承認されないかもしれない。FDAの承認は、他国又は管轄区域の規制機関の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関の承認も、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保することができない。私たちはマーケティング許可を提出できないかもしれないし、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれない。
私たちの現在と将来の顧客および第三者支払者との関係は、刑事、民事と行政処罰、契約損害、名声損害、利益および将来の収入の減少を含む重大な処罰に直面する可能性があり、反リベート、詐欺および乱用、透明性、健康プライバシーおよび他の医療保健法律および法規の制約を受ける可能性があります。
医師を含む医療提供者と第三者支払者は、マーケティングの許可を得た任意の候補製品の推薦および処方において主な役割を果たすだろう。私たちの現在と将来の医療保健提供者、第三者支払者、顧客との手配は、私たちがマーケティングの許可を得た任意の製品の業務または財務配置と関係を制限する可能性があり、広範に適用される詐欺と乱用、その他の医療法律法規に直面する可能性があります。私たちの業務に適用される連邦と州医療法律法規の制限は
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我々の内部業務プロセスと第三者の業務配置に適用される医療法令に適合することを確保する努力は、多くのコストに関連する。政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または未来の法規、法規または判例法に関連している。もし私たちの運営がこれらの法律または他の私たちの政府法規に適用される可能性があることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、連邦医療保険と医療補助計画および他の連邦医療計画、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益減少、追加の誠実な報告と監督義務、および私たちの業務を削減または再編することに直面する可能性があり、これらはいずれも私たちの業務運営能力と私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者または実体が適用されない法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画から除外されることを含む重大な刑事、民事、行政制裁を受ける可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
既存の、最近公布された法律と将来の法律は、候補製品のマーケティング許可を獲得し、それを商業化する難しさとコストを増加させ、私たちが獲得する可能性のある価格を下げるかもしれない。
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関する立法や規制改革、提案された改革は、候補製品のマーケティング許可を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規制し、マーケティング許可を得た任意の製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。
例えば、2010年3月、ACAは法律に署名された。ACAは医療保険の許容性を拡大し、医療支出の増加を減少または制限し、詐欺と乱用に対する救済措置を強化し、医療保健と医療保険業界の新しい透明性要求を増加させ、医療業界に新しい税金を徴収し、追加の医療政策改革を実施することを目的とした全面的な法律である。
ACAの条項の中で、私たちの潜在的な製品候補製品に非常に重要な条項は以下の通りです
ACAの廃止や代替のいくつかの面では、トランプ政権中の措置を含め、行政、司法、国会面の課題が存在してきた。トランプ政権は、ACAのいくつかの条項の実施を延期したり、ACAが規定しているいくつかの医療保険要件を迂回したりするための行政命令や他の指令を発表した。同時に、国会はACAの全部または一部を廃止または廃止し、代替する立法を審議した。議会はまだ全面的な廃止立法を通過していないが、ACAのいくつかの条項を改正し、例えば2019年1月1日以来、ACAの医療保険購入を遵守しない個人権限に対する処罰を廃止し、ACAに規定されているいくつかの費用の実施を廃止し、連邦医療保険Dの一部に加入する製薬メーカーが不足している販売時点割引を増加させた。2020年11月、米国最高裁は
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米国第5巡回控訴裁判所の判決は、個人強制令が違憲だとしている。2021年2月10日、バイデン政府はACA打倒への連邦政府の支持を撤回した。2021年6月、米国最高裁はこの事件を再審に戻し、法的地位の欠如を理由にこの事件を却下するよう指示した。しかし、米国最高裁判所は個人権限の有効性という最終的な問題について裁決を下していない。したがって、個人の権限や挑戦、腐敗防止条約に挑戦したり、廃止したり、代替する他の努力があるかもしれない。米国最高裁の裁決，その他のこのような訴訟，現大統領政府の医療改革措置がACAや我々の業務にどのように影響するかは不明である。
さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。2011年8月2日、赤字削減合同特別委員会を設立し、国会に支出削減提案を提案することを含む“2011年予算制御法案”が法律に署名された。合同特別委員会は的確な赤字削減を実現せず、立法をいくつかの政府プロジェクトに自動的に減少させた。これらの変化には、2013年から提供者に支払われる医療保険総金額を前期ごとに2%削減することが含まれており、その後の法規改正により、これらの削減は2030年まで有効となるが、新冠肺炎の大流行により、国会が追加行動しない限り、2020年5月1日から2021年12月31日まで支払いを停止することが含まれている。2013年1月、“2012年米国納税者救済法”が署名され、いくつかの医療サービス提供者に支払う連邦医療保険を減らし、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効が3年から5年に延長された。このような法律は医療保険と他の医療資金のさらなる減少を招くかもしれない。
そのほか、政府は最近薬品メーカーがその上場製品の価格設定の方式に対して更に厳格な審査を行い、国会が数回の調査を行い、そして連邦と州立法を提出し、製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品に対する計画精算方法を改革することを提出し、公布した。連邦レベルでは、前大統領政府はいくつかの手段を用いて、連邦予算提案、行政命令と政策措置を含む薬品定価改革を提出或いは実施した。現大統領政府はまた薬品の価格設定に集中している。例えば、2021年9月9日、バイデン政府は、連邦医療保険交渉価格の許可および価格上昇の抑制、サプライチェーンの強化、生体模倣薬および模倣薬の促進、および価格透明性の向上を含む処方薬価格を低下させるための範囲の広い政策提案リストを公表した。これらの取り組みは最近ピークに達し、2022年8月に“インフレ低減法案”(IRA)が公布され、米国衛生·公衆サービス部(HHS)は、CMSが連邦医療保険B部分とD部分で精算されたいくつかの薬物や生物製品の価格について交渉することを許可する。IRAの交渉計画は、少なくとも7年(生物製品は11年)の高支出単一由来薬の承認、その他の交渉選択基準に適用される。交渉計画の法定免除は、孤児薬剤名のみであり、その名称範囲内の1つ以上の適応のための薬剤のみが承認される。2023年8月29日に発表された第1回選定薬物の交渉価格は2026年に発効し、法律で決定された最高価格を上限とする。アイルランド共和軍はまた、インフレ率よりも高い速度で連邦医療保険B部分とD部分の薬品価格を向上させた製薬業者を処罰した。また，2025年から受益者の最高自己負担コストを大幅に低減することにより，メーカーに新たに設立されたメーカー割引計画により，D一部参加者ブランド薬物処方コストの10%を自己払い最高限度額を下回り，自己最高限度額に達すると20%補助することを求め，連邦医療保険D部分下の“ドーナツ穴”を解消した。アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長官が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。IRAを守らないメーカーは民事罰金を含めて様々な処罰を受ける可能性がある。アイルランド共和軍はまた、ACA市場で医療保険を購入した個人に2025年まで強化された補助金を提供する。アイルランド共和軍の薬物交渉条項は現在法的挑戦を受けているにもかかわらず、これらのアイルランド共和軍条項は2023年から徐々に施行されるだろう。また、衛生·公衆サービス部部長は最近、3種類の定価効率をテストする新しいモードを提案し、その中の1つのモードはFDAと協議し、承認された薬物開発支払い方法を加速するために、適時に検証性試験を完成させ、発売後の安全性と有効性データを得る機会を改善することを奨励し、臨床治療効果が確認されていない薬物への医療保険の支出を減少させることを目標としている。さらに、州レベルでは、各州は、価格、精算、割引、製品参入およびマーケティングを制限すること、薬品の価格とコスト開示と透明性要件を規定すること、他の国からの輸入を許可すること、および大量購入を奨励することを含む、立法および実施を通じて薬品および生物製品の価格設定を制御するための条例をますます多く制定し、実施している。
将来的には、現在の薬品の価格設定や精算構造の重大な追加改革、特に大統領政府が変化すれば、より多くの州と連邦医療改革措置が取られることが予想される。現在と未来の改革措置は、より厳しいカバー基準をもたらし、私たちが承認された任意の製品の価格に追加的な下振れ圧力をもたらす可能性がある。コスト制御措置や他の医療改革を実施することは、私たちの予想に合った将来の収入を生み出すことを阻止し、利益を達成したり、OJEMDAと私たちの候補製品を商業化したりすることができるかもしれない。
承認後の要求を拡大し、医薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、またはFDAの法規、ガイドライン、または解釈が変わるかどうか、またはこれらの変化が私たちの候補製品のマーケティング許可にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。さらに、米国議会によるFDA承認過程のより厳格な審査が可能である
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上場許可を著しく延期或いは阻止し、更に厳格な製品ラベルと発売後のテストなどの要求の影響を受けるようにした。
また、2024年6月、米国最高裁判所はシボロン原則の下での長期的なやり方を覆し、司法がFDAを含む規制機関を尊重することを規定した。この裁決の結果，米国最高裁のより具体的な指導がなければ，既存機関法規がより多くの挑戦を受けるかどうか，あるいは下位裁判所が他の規制計画を背景にどのようにこの裁決を適用するかを決定することはできない。例えば、この決定は、より多くの企業がFDAを提訴し、FDAの長期的な決定および政策に挑戦することをもたらす可能性があり、これは、FDAの権威を破壊し、業界の不確実性を招き、FDAの正常な動作を混乱させる可能性があり、これは、FDAに提出された任意の規制文書または申請のタイムリーな審査に影響を与える可能性がある。
米国以外の政府は厳しい価格制御を実施する傾向があり、これは私たちの将来の収入に悪影響を及ぼす可能性がある。
一部の国では、カナダといくつかのEU加盟国を含め、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では、製品のマーケティング許可を受けた後、政府当局と価格交渉を行うのにかなりの時間がかかるかもしれない。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価レベルが満足できなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。政治、経済、規制面の事態は定価交渉をさらに複雑化させる可能性があり、補償を受けた後、定価交渉が継続される可能性がある。EUの各加盟国が使用する参考価格と、低価格と高価な加盟国の間の裁定のような平行貿易は、価格をさらに下げることができる。薬品に対して価格規制や精算制限を実施することが保証されていない国は、これらの国で承認されれば、任意の製品に対して有利な精算と定価手配を許可する。第三者支払者または主管当局が割引を公表することは、公布国または他の国の価格または補償レベルにさらなる圧力を与える可能性がある。
私たちが将来所有する可能性のある任意の国際業務を管理する法律法規は、米国以外でいくつかの候補製品や製品を開発、製造、販売することを阻止し、コストの高いコンプライアンス計画の開発と実施を要求するかもしれない。
私たちの業務をアメリカ以外の地域に拡張すれば、私たちは各管轄区域で事業を展開することを計画している多くの法律と法規を遵守するために追加の資源を投入しなければならない。反海外腐敗法(FCPA)は、個人または企業が業務を獲得または保持するのを助けるために、任意の米国人または企業およびその政党代理人が、任意の外国人官僚、政党または候補者に直接的または間接的に支払い、提供、許可支払い、または任意の価値のあるものを提供することを禁止している。“海外腐敗防止法”はまた、米国に上場する証券会社にある会計条項を遵守することを要求し、これらの条項は、会社(国際子会社を含む)のすべての取引の帳簿と記録を正確かつ公平に反映し、国際業務のために適切な内部会計制御システムを設計し、維持することを要求する。
“反海外腐敗法”を遵守することは高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は製薬業に特別な挑戦をもたらしており、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は外国人官僚とされている。
様々な法律、法規、および行政命令はまた、米国国外での使用および伝播を制限するか、または国家セキュリティ目的のために秘密にされた情報と、特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データとを特定の非米国国民と共有する。私たちはまた、輸出規制に関する米国の法律法規と、特定の国と個人に対する経済制裁と禁輸を受けている。もし私たちがアメリカ以外での業務を拡大すれば、これらの法律を遵守するためにもっと多くの資源を投入する必要があります。これらの法律は、私たちがアメリカ以外でいくつかの候補製品や製品を開発、製造、または販売することを阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの開発コストを増加させるかもしれません。
国際ビジネス慣行に関する法律を遵守しなければ、重大な民事·刑事罰を受け、政府契約の資格を一時停止または廃止する可能性がある。米国証券取引委員会(Securities and Exchange Commission，略称米国証券取引委員会)も、発行者が“反海外腐敗法”の会計条項に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性がある。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のあるコストが発生するかもしれません。
私たちと私たちの第三者請負業者は、実験室手続きおよび危険材料および廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理、および処理を管理する法律法規を含む、多くの外国、連邦、州、地方環境、健康および安全法律法規の制約を受けている。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし汚染が発生したり
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もし私たちが危険な材料を使用して被害を受けた場合、私たちはそれによって発生したいかなる損害にも責任を負い、いかなる責任も利用可能な保険を含む私たちの資源の範囲を超える可能性がある。私たちはまた私たちの商業オフィスで発生する可能性のある意外な安全事件に責任を負うことを要求されるかもしれない。
しかも、いくつかの法律や法規によると、私たちの不動産賃貸と運営は私たちに責任を負わせるかもしれない。米国の既存の環境法律や法規によると，危険物質を処分する不動産や実体の現または前任所有者や経営者は，危険物質漏洩による汚染を調査または救済する費用を厳格，連帯，個別に負担することが要求される可能性があり，知らなくても危険物質漏洩に責任を負わない。
私たちは、民事または刑事罰金と処罰、財産損失および人身傷害クレーム、私たちの施設のアップグレード、または私たちの操作手順の変更または制限、または私たちの運営の禁止に関連するコストを含む、このような法律および法規を遵守できないことによって重大なコストと責任を招く可能性があります。
従業員の負傷により発生する可能性のあるコストと費用を支払うために責任保険を維持していますが、潜在的な責任に十分な保険を提供できない可能性があります。私たちは私たちが生物、危険または放射性物質を貯蔵したり処分したりすることによって、私たちが提起した環境責任や有毒侵害に対して保険を維持することはできません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。これらの現行または未来の法律法規はますます厳しくなっており、私たちの研究、開発、あるいは生産努力を損なう可能性がある。私たちがこのような法律を守らないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながるかもしれない。
私たちはアメリカと外国のいくつかの反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁、その他の貿易法律法規の制約を受けている。私たちは違反によって深刻な結果に直面するかもしれない。
米国および外国の反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁および他の貿易法律法規は、会社およびその従業員、代理人、CRO、CMO、法律顧問、会計士、コンサルタント、請負業者および他のパートナーの許可、承諾、提供、請求、直接または間接的に公共または民間部門の受取人の腐敗または不当な支払い、または任意の他の価値のあるものを受け入れることを禁止している。これらの法律違反は、大量の刑事罰金と民事処罰、監禁、貿易特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反および詐欺訴訟、名誉損害、およびその他の結果を招く可能性がある。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用を持っている。私たちはまた、時間が経つにつれて、アメリカ以外での私たちの活動が増加すると予想している。我々は、第三者に依存した研究、臨床前研究および臨床試験、および/または必要な許可、ライセンス、特許登録、および他のマーケティング許可を得ることが予想される。私たちは、私たちがそのような活動を明確に許可していなくても、私たちの人員、代理、またはパートナーの腐敗や他の不法活動に責任を負うことを要求されるかもしれない。
上記の法律および条例に違反するいかなる行為も、重大な民事と刑事罰金と処罰、監禁、輸出入特権の喪失、資格取り消し、税額の再評価、契約違反および詐欺訴訟、名誉損害、およびその他の結果を招く可能性がある。
我々は現在の候補製品を開発しており，将来の候補製品の開発を継続し，他の療法と組み合わせることが可能であり，追加のリスクに直面するであろう。
現在承認されている1つ以上の癌療法や開発中の治療法に合わせて現在の候補製品を開発している。PimasertibおよびDAY 301を含む現在または将来の候補製品が、他の既存の療法との併用のために発売許可または商業化されていても、私たちは、FDAまたは同様の外国規制機関が、私たちの任意の候補製品との共同使用の承認を取り消す可能性があるか、またはこれらの既存の療法が安全性、有効性、製造、または供給問題になる可能性があるリスクに直面するであろう。また，我々の候補製品の使用が承認された既存の療法自体も，寵愛を失ったり，より遅い治療経路に降格されたりする可能性がある。これは私たちの候補製品または私たち自身の製品のための他の組み合わせ療法を決定する必要があるかもしれません。これらの製品は市場から撤退されるか、または商業的にはあまり成功しません。
我々はまた、FDAまたは同様の外国規制機関が発売されていない1つまたは複数の他の癌療法を組み合わせて、現在の候補製品を評価することも可能である。私たちは、どんな候補製品も、最終的にマーケティング許可を得ていない任意の許可されていない癌療法と組み合わせてマーケティングおよび販売を行うことができない。
FDAまたは同様の外国の規制機関がこれらの他の療法の承認を承認または撤回しない場合、または現在または将来の候補製品に関連して評価する治療法を選択した場合、安全性、有効性、商業的採用、製造、または供給の問題が生じた場合、いずれかまたはすべての製品の承認または成功したマーケティングを得ることができない可能性がある
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私たちが開発した現在または未来の候補製品。さらに、現在または将来の候補製品と組み合わせて使用されている療法または開発中の療法の第三者プロバイダが、臨床試験のために十分な数の薬剤を生産できない場合、または現在または将来の候補製品を商業化するか、または併用療法のコストが懸念されるほど高い場合、私たちの開発および商業化努力は損なわれ、これは、私たちの業務、財務状態、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼすであろう。
商業会社として、私たちの経験は限られており、OJEMDAまたは任意の将来承認された製品の販売、マーケティング、および流通は成功しないかもしれないし、予想以上に成功していないかもしれない。
私たちは最近アメリカで私たちの最初の製品OJEMDAを商業化し始めた。会社として、私たちはこれまで製品を商業化した経験がありません。OJEMDAや将来承認された製品の商業化努力の成否を予測することは困難であり，我々の内部販売，マーケティング，流通能力の持続的な発展，これらの能力開発·管理に係る巨額の費用やリスクを制御する能力を含む当社の業務計画の効率的な実行に依存する。
例えば、販売管理、販売代表、マーケティング、アクセスおよび精算、販売支援、流通を含む商業化を支援する分野で求人を完了しています。私たち自身の販売、マーケティングと流通能力を確立することは、私たちが合格者を雇用、維持し、適切に激励すること、販売とマーケティング人員に十分な訓練を提供すること、および異なる地理的位置に分散された販売とマーケティングチームを効果的に管理し、十分な需要を生成する能力を含む大量の費用とリスクに関連する。これらの能力開発のいかなる失敗や遅延も、私たちの商業化努力および事業の成功にマイナスの影響を及ぼす可能性がある。例えば、OJEMDAの商業化は計画的または予想通りに発展しない可能性があり、これは私たちの業務計画を調整または修正し、巨額の費用を発生させる必要があるかもしれない。
代替的に、私たちは、私たちの製品または候補製品に関するいくつかの権利を協力者に許可し、これらの協力者の助けと指導に依存することができる。また、マーケティング許可を確保し、私たちの製品をアメリカ以外の場所で商業化するための協力を求めることも可能です。私たちはどんな協力も会社に短期的または長期的な利益をもたらすという保証はない。もし私たちが直接販売チームと構築された流通システムを持つ第三者と協力することを選択すれば、世界的にも地域ごとに基づいて、私たち自身の販売チームと流通システムを強化するか、または私たち自身の販売チームや流通システムの代わりに、これらの第三者と提案された協力について交渉して合意することを要求され、このような配置は、私たち自身が製品を商業化する利益よりも低いことが証明されるかもしれない。もし私たちが自分の流通やマーケティング能力を確立できない場合、あるいは私たちの製品や候補製品の商業化のために適切なパートナーを見つけることができなければ、私たちはこれらの製品から相当な収入(あれば)を得ることができず、利益を達成したり維持することもできないかもしれない。
私たちは製品商業化の経験が足りないことを考慮して、私たちは製品の商業化を承認する記録を実行することに成功しなかった。もし私たちが私たちの目標を達成し、私たちの業務計画を実行することができなければ、あるいはOJEMDAや将来承認された製品の商業化が計画通りに発展していない場合、私たちは大量の追加の資本と財務資源を必要とするかもしれません。私たちは利益が得られないかもしれません。私たちは業界のより成熟した会社と競争できないかもしれません。
私たちの第三者への依存に関するリスクは
著者らは引き続き第三者に依存して臨床試験を行い、著者らのいくつかの研究と潜在的な臨床前研究を実行するつもりである。これらの第三者がその契約義務を満足に履行できず、適用された法規要件を遵守できなかった場合、または予期された期限内に完了できなかった場合、私たちの開発計画は延期されたり、コストが増加したりする可能性があり、またはマーケティング許可を得ることができない可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは臨床試験のすべての側面を自分で独立して行うことができない。したがって，我々が行っているおよび計画中のtovorafenib，pimasertibおよびDAY 301の臨床試験，および任意の将来の製品や候補製品の臨床前研究および臨床試験を第三者に依存して行う。したがって，これらの実験の起動と完了時間はこれらの第三者によって部分的に制御され，我々の開発計画が遅延する可能性がある.これらの第三者部分はこれらの実験の進展を制御しているため，これらの実験に関するデータを取得または承認せずに公表することも可能である.具体的には，CRO，独立した臨床調査者，コンサルタントがこれらの試験の進行とその後のデータ収集と分析に重要な役割を果たすことが予想される。例えば，Dana Farber癌研究所がPNOCと協力して行った一期臨床試験のほか，小児腫瘍学グループは，国立癌研究所が支援する臨床試験グループであり，世界最大の小児や青少年癌研究に特化した組織でもあり，トボルトが再発性ランゲルハンス細胞組織細胞増殖症を治療するグループ範囲の臨床試験を開発している。しかし、このような調査者たち、CRO、そして他の第三者は私たちの従業員ではなく、私たちは彼らの活動のすべての側面を制御することができない。しかし、私たちはすべての臨床試験が適用された方案と法律、法規と科学基準に従って行われることを保証する責任があり、私たちの研究者、CROと他の第三者への依存は私たちの監督責任を免除しない。私たちとCROは
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GCP要求の遵守が要求され、これらの要求はFDAが臨床開発中の製品および候補製品に対して実行する法規およびガイドラインである。監督管理機関は定期的に試験スポンサー、臨床試験研究者、臨床試験地点を検査することによって、これらのGCP要求を実行する。もし私たちまたは私たちの任意のCROまたは臨床試験サイトが適用されたGCP要求を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成されたデータは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAは私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。検査後，FDAはわれわれの臨床試験がGCPに適合していることを確認することは保証できない。また，われわれの臨床試験はcGMP法規により生産された製品と候補製品を用いて行わなければならない。私たちの失敗または私たちが依存している第三者がこれらの規定を遵守できなかった場合、マーケティング許可プロセスを延期する臨床試験を停止および/または繰り返す必要があるかもしれません。
私たちが依存しているどのようなCRO、臨床試験研究者、または他の第三者が、私たちの開発活動に十分な時間および資源を投入するか、または契約の要求に従ってタスクを実行することは保証されない。さらに、これらの第三者はサプライチェーンやインフレ圧力の影響を受ける可能性があり、これらの圧力は彼らが予想されるスケジュールを達成する能力を制限し、あるいは私たちにより大きなコストをもたらす。例えば，臨床前研究に利用可能な非ヒト霊長類の不足は，現在の業務に影響を与えないことが予想されるが，新たな製品開発計画を開始すれば，より長い開発時間や必要な研究を達成することが困難になる可能性があることを認識した。これらの第三者のいずれかが予想される期限内に完了できなかった場合、私たちの臨床計画を遵守し、または法規の要件を満たし、基準を満たさない方法で私たちとの契約を実行または終了した場合、私たちの開発計画のスケジュールは延長または延期される可能性があり、または私たちの開発活動は一時停止または終了する可能性があります。われわれの臨床試験サイトが何らかの理由で終了した場合，これらの対象を別の合格した臨床試験サイトに移すことができない限り，このような臨床試験に関与している被験者の後続情報を失う可能性がある。
さらに、可能な研究者が支援する試験については、これらの試験の設計または実施を制御することはなく、FDAは、試験設計または実行の要素、安全問題、または他の試験結果を含むいずれか1つまたは複数の理由で、これらの研究者が後援する試験は、将来の臨床試験または市場承認に十分な支援を提供すると考えられ、我々によっても第三者によって制御されても、これらの研究者が支援する試験は、将来の臨床試験または市場承認に十分な支援を提供すると考えられる。私たちは、調査員が支援する実験に関するいくつかの情報権を提供してくれることを期待しており、調査員によって支援された実験によって生成されたデータにアクセスし、参考にすることができ、私たち自身が提出した規制材料を含む。しかし，研究者が試験のデータを賛助する時間や報告を制御することはなく，研究者が試験を支援するデータを持つこともない。研究者が後援した試験結果を確認したり複製したりできなければ，陰性結果が得られれば，さらなる臨床開発をさらに延期または阻止する可能性がある。また，研究者や機関がOJEMDAや我々の候補製品の臨床開発に対する彼らの義務に違反している場合，あるいはデータが我々が得られる可能性のある第1の知識と比較して不十分であることが証明された場合，我々自身が任意の将来の臨床試験を設計·実施する能力が悪影響を受ける可能性がある。われわれ自身が設計した臨床試験と比較して，より実現が困難な臨床終点を有する臨床試験を設計したり，臨床試験結果が陰性となるリスクを他の方法で増加させたりする可能性がある。研究者が後援する臨床試験の負の結果は、候補製品のマーケティング許可を得るための私たちの努力と、私たちの候補製品に対する大衆の見方に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。さらに、FDAは、これらの研究者が後援する試験によって生じる臨床前、生産または臨床データの参照権利の十分性、またはこれらの研究者が後援する試験の臨床前、生産または臨床データの説明に同意しない可能性がある。もしそうであれば，FDAは追加の臨床前，生産，または臨床データを取得して提出することを要求するかもしれない。
さらに、これらの第三者は他のエンティティと関係がある可能性もあり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性があり、彼らはまた、これらの競争相手のための臨床試験または私たちの競争地位を損なう可能性のある他の薬品開発活動を行っているかもしれない。これらの第三者が規制要件または私たちが宣言した規程に従ってその契約義務を成功裏に履行し、予想される期間内に私たちの臨床試験を完了または実施できなかった場合、私たちはOJEMDA、pimasertib、DAY 301、または任意の将来の候補製品のマーケティング許可を得ることができないか、または遅延する可能性があり、私たちの製品の商業化の成功を遅らせることができないか、または遅延する可能性がある。
製薬製品の製造は、pimasertibおよびDAY 301を含むOJEMDAおよび我々の候補製品を含み、複雑である。私たちの第三者製造業者は生産中に困難に直面する可能性があり、これは、(承認された場合)臨床試験または商業販売のための私たちの候補製品の供給を延期または完全に停止する能力があるかもしれない。
私たちは何の生産施設もなく、現在私たちは中国のいくつかの第三者メーカーと契約を締結している。私たちは依存し、引き続き第三者製造OJEMDAに依存し、私たちの候補製品は臨床テスト、製品開発目的のために使用され、規制申請の提出、および私たちの候補製品の商業製造を支援することが予想される。また，分析実験室と契約を結び，OJEMDAと我々の候補製品の放出と安定性テストを行いたい。このような第三者への依存は、許容可能なコストまたは品質で十分な数のOJEMDAまたは私たちの候補製品または製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、これは、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止または損害し、孤児薬物指定を含むFDAに特定の指定を撤回させる可能性がある。例えば、地政学的不確実性と公衆衛生流行病によるサプライチェーン問題がOJEMDAと私たちの候補製品の開発調達のために十分な供給能力にどの程度影響するかを決定することはできません。もしあれば、生産減少や中断、コスト増加を含む、その地域の施設や運営に影響を与える可能性があります
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私たちのサプライチェーンでの生産や他の中断。また、生産の中断や私たちのメーカー、特に中国のメーカーは、自然災害でも他の理由でも、私たちの需要を満たすのに十分な数を生産することができず、私たちの日常業務運営能力を損なう可能性があり、OJEMDAと私たちの候補製品を開発していく能力を持っています。また、これらのメーカーが中国に位置しているため、米国や中国政府の政策が変化し、中国の政治的動揺や経済状況が不安定であれば、製品供給の中断やコスト増加の可能性に直面する。米国議会は、特定の米国バイオテクノロジー会社が特定の中国バイオテクノロジー会社が生産または提供する設備またはサービスを使用することを制限する立法を提案している。我々の原料薬製造に関連する会社、無錫STA、および国会の他の人は、これらの中国サービスプロバイダが米国で業務に従事する能力を制限するために既存の行政部門を利用することを主張している。米国が最終的に米国と中国または他の国との貿易関係についてどのような行動、どの製品やサービスがこのような行動の影響を受ける可能性があるか、あるいは他の国がどのような行動を取って報復する可能性があるかを予測することはできない。
これらの事項のいずれも、私たちの業務、財務状況、および経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、物流経路と輸送能力の中断は私たちのサプライチェーンを混乱させるかもしれない。そして、時間が経つにつれて、私たちの需要が予期せぬ急増を見せたら、必要な供給を使い果たしてしまう可能性があります。
QuitientとOJEMDA薬品の製造·供給プロトコルを締結し，シャープ社(Sharp Corporation)と包装と系列化OJEMDAを締結した。サプライチェーン問題、例えばある包装材料に関する問題は、効率的に管理できなければ、私たちの包装やOJEMDAや私たちの候補製品を渡す能力に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、私たちの既存または将来の任意の契約製造業者やサプライヤーが満足に表現できなければ、候補薬剤の開発や規制承認を延期したり、私たちの薬物の商業化を延期したりする可能性があり、これは私たちの運営や業務結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは第三者製造業者やサプライヤーと他の合意に到達できないかもしれないし、割引条項でそうすることができないかもしれない。限られた数の第三者製造業者やサプライヤーへの依存は、以下のリスクに直面することが予想されます
第三者メーカーは、cGMP法規や米国以外の類似した法規要件を遵守できない可能性がある。FDAが、我々のCMOがFDAの法律および法規に適合していないと判断した場合、cGMPを管理する法律および法規を含む場合、FDAは欠陥が是正されるまでNDAを承認しない可能性があり、または申請中の製造業者を要求に適合する製造業者に置き換える。さらに、私たちまたは私たちの第三者製造業者とサプライヤーが適用された法規を遵守できなかったことは、臨床隔離、罰金、禁止、民事処罰、候補製品または製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、および刑事起訴を含む制裁を実施する可能性があり、いずれも私たちの製品供給に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。また、承認された製品およびその製造施設は、品質管理および製造プロセスがcGMP要件に適合することを確保することを含む、FDAの広範な要求および他の類似機関の要求に継続的に適合しなければならない。したがって，我々のCMOはcGMPの要求に適合するかどうかを評価するために継続的な審査と定期的な検査を受ける.また，我々のCMOの運営には日常的な制御がないにもかかわらず，cGMPを含めて適用される法律や法規の遵守を確保する責任がある。
さらに、私たちの第三者製造業者と供給者は、廃棄物製品を管理、使用、貯蔵、処理、処分する法律法規を含む多くの環境、健康、安全な法律法規の制約を受けており、これらの法律法規を遵守しなければ、このような第三者の民事または刑事罰金および処罰に関連する巨額のコストをもたらす可能性がある。将来的にこれらの第三者に対して取られる可能性のある規制行動の深刻さに基づいて、私たちの臨床または商業薬品供給および包装および他のサービスは中断または制限される可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。
OJEMDAと私たちの候補製品、そして私たちが開発可能などの製品も他の候補製品や製品と製造施設を競争する可能性があります。したがって、私たちはこのような施設を優先的に使用することができないかもしれないし、全く使用できないかもしれない。CGMP法規の下で運営されているメーカーの数は限られており、私たちのために製品を製造する能力があるかもしれない。
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OJEMDAの後期臨床試験と商業化に備えて，OJEMDAと我々の候補製品の生産規模を増加させる対策が必要である。私たちの製品OJEMDA以外に、私たちはまだ私たちの候補製品のために製造プロセスを拡大していません。私たちの任意の候補製品の将来の供給需要を支援するために、さらに規模を拡大する必要があるかもしれません。第三者製造業者は、私たちの任意の候補製品の製造能力をタイムリーにまたは費用効果的に向上させることに成功できないかもしれない、または全くできないかもしれない。また、規模の拡大や商業活動の間に品質の問題が発生する可能性がある。例えば、私たちの候補製品または私たちの候補製品を製造する製造施設において微生物、ウイルス、または他の汚染が発見された場合、そのような製造施設は、汚染を調査および修復するために長い間閉鎖される必要があるかもしれない。
私たちの既存または未来のメーカーのどんな業績ミスも、臨床開発やマーケティング許可を延期する可能性があります。現在臨床試験に用いられているCMOが約束どおりに実行できなければ，このようなCMOを交換する必要があるかもしれない。いくつかの潜在的な代替メーカーがOJEMDAまたは私たちの候補製品を生産することができると信じているが、任意のそのような代替製造業者を決定して認証するか、または任意の代替製造業者と合意することができる場合、追加のコストおよび遅延が生じる可能性がある。また，我々の第三者メーカーは，資源制限や自然災害，労使紛争，不安定な政治環境や公衆衛生流行病により製造や輸送困難に遭遇する可能性がある。もし私たちの現在の第三者製造業者が合意通りに履行できなければ、私たちはこれらのメーカーの交換を要求されるかもしれません。私たちは彼らをタイムリーにあるいは交換できないかもしれません。
私たちは現在、将来的に他人に依存してOJEMDAまたは私たちの候補製品を製造することが、私たちの将来の利益率と、タイムリーで競争力のあるマーケティング許可された製品の商業化能力に悪影響を及ぼす可能性があると予想しています。
私たちは限られた数量のサプライヤーに原材料を提供することに依存して、私たちの独占的なサプライヤーによるいかなる中断も私たちの臨床試験の遅延を招く可能性があり、あるいは他の方法で私たちの業務と運営結果に悪影響を与える可能性がある。
私たちは限られた数量のサプライヤーに依存していて、その中のいくつかは私たちのある材料の唯一の源であり、いくつかのサプライヤーは外国司法管轄区に位置している。私たちの数少ないサプライヤーは、サプライヤーの生産能力制限、部品供給、価格上昇、適時納品、部品品質、キーサプライヤーが経営を継続できず、市場状況に応じて調整できなかったリスクを含む複数の追加リスクを含み、インフレと金利変化、グローバル銀行システムの実際または予想の不安定、連邦債務上限と予算に関する不確実性、それに関連する潜在的政府の停止、自然災害、火災、地域地政学的衝突、テロ行為、流行病、またはその他の悲劇的な事件を含む。また、独占サプライヤーの材料がある場合、任意の原材料や他の材料の代わりに代替案を用いることができても、この代替案はコストが高く、生産量が低い、あるいは私たちの目的に合わない可能性があります。また，OJEMDAや我々の製品候補を製造するためのいくつかの材料は複雑な材料であり，代替が困難かもしれない。したがって、当社の独占サプライヤーによるいかなる中断も遅延や追加的な規制提出を招く可能性があり、これは私たちの業務や運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
我々は第三者とOJEMDAと我々の候補製品の開発と商業化について協力する可能性がある。これらの協力が成功しなければ、私たちはOJEMDAと私たちの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。
私たちは選定した上でOJEMDAと私たちのいくつかの候補製品の開発と商業化のために第三者パートナーを探すかもしれません。今まで、私たちは何の協力も達成していない。私たちの将来の任意の協力パートナーには、大中型製薬会社、地域的、全国的な製薬会社、バイオテクノロジー会社が含まれる可能性がある。私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。私たちが未来の協力について最終的な合意に到達できるかどうかは、他に加えて、未来のパートナーの資源と専門知識の評価、提案協力の条項と条件、提案パートナーの多くの要素の評価にかかっている。
もし私たちがどの第三者ともこのような計画を達成すれば、私たちの未来の協力者のOJEMDA投入と私たちの候補製品の開発または商業化された資源の数と時間を制限することができるかもしれない。私たちがこれらの計画から収入を作る能力は、私たちの未来の協力者がこれらの計画の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力と努力にかかっているだろう。OJEMDAと私たちの候補製品に関する未来のパートナーとの協力は、以下の点を含む多くのリスクをもたらすだろう
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私たちが1つまたは複数の協力関係を構築する場合、本明細書で説明される製品開発、マーケティング許可、および商業化に関連するすべてのリスクは、そのような任意の将来のパートナーの活動にも適用されるであろう。
大顧客の流失、あるいは大顧客の重大な調達のいかなるキャンセルや遅延も、私たちの純売上高を減少させ、私たちの経営業績を損なう可能性があります。
私たちの収入の大部分は限られた数の顧客から来ている。例えば、2024年6月30日までの6ヶ月間、2人の個人顧客は私たちの総製品純収入の98%を占め、これらの個人顧客はそれぞれ総製品純収入の61%と37%を占めている。2024年6月30日現在、2社の顧客は売掛金残高の98%を占め、このうち2社の顧客はそれぞれ売掛金残高の59%と39%を占めている。
私たちは私たちの既存の顧客や顧客グループを維持する保証はありません。彼らは私たちの製品に対する現在または予測需要を維持するか、あるいは未来により多くの顧客を引き付けて維持することができます。何らかの理由で、特定の顧客グループやカテゴリに販売する能力を失った場合、私たちは収入の大幅な減少や市場シェア損失を経験する可能性があり、これは私たちの経営業績に悪影響を与えるだろう。
従業員の事務と私たちの運営に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちが幹部と肝心な従業員を維持する能力、及び合格者を吸引、維持と激励及び私たちの人力資本を管理する能力に依存する。
私たちが競争の激しい生物技術と製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学、医療と商業人員を誘致、激励と維持できるかどうかにかかっている。私たちは最高経営責任者Jeremy Bender博士と研究開発担当Samuel Blackman博士及び私たちの管理チームの他のメンバー、その他の肝心な従業員と顧問の開発と管理専門知識に高度に依存している。私たちは現在このような個人に重要な人物保険を提供していない。私たちは私たちの幹部と雇用協定を締結したが、彼らの誰もが私たちとの雇用関係をいつでも終わらせることができる。
近年、私たちの産業は高い流出率を経験している。競争の激しい製薬業における著者らの競争力は、科学、臨床、監督、製造、品質、商業と管理技能と経験を持つ高い技能と経験者の能力に依存している。
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著者らは主に旧金山湾区で業務を展開し、この地区には他の製薬会社及び多くの学術と研究機関があり、合格人材に対する激しい競争を招いた。薬企業間の限られた数量の合格人材に対する激しい競争のため、私たちは未来に合格した人材を引き付けることができないかもしれない。私たちと競争している多くの他の製薬会社はより多くの財務と他の資源、異なるリスク状況、そして私たちよりも長い業界の歴史を持っている。私たちの競争相手は、より高い報酬、より多様な機会、および/またはより良い職業昇進の機会を提供するかもしれない。また、私たちの業務の変化に伴い、キーパーソンはより大きなビジネス企業のために働きたくないかもしれません。これらのすべての競争要因は、私たちが高い人材を誘致し、維持し続ける能力を制限する可能性があり、これは、OJEMDAまたは私たちの候補製品の開発と商業化に成功し、現在の想定に沿って私たちの業務および運営を発展させる能力にマイナスの影響を与える可能性がある。私たちは採用実践の中でより大きな柔軟性を採用して、旧金山湾区以外の応募者を誘致し、採用することを目的としています。これは留任率を増加させることを目的としていますが、従業員の尊敬度に悪影響を与え、より大きな従業員流出率を招く可能性があります。
私たちは私たちの組織の規模と能力を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理する時に困難に直面するかもしれない。
2024年6月30日までに169人のフルタイム従業員がいます。私たちは、特に臨床開発、臨床運営、製造、規制事務、販売、マーケティング、流通分野で、私たちの従業員数と業務範囲が大幅に増加することを予想しています。私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られているため、私たちの管理チームは、このような成長を期待している会社や開発販売、マーケティング、流通インフラの管理における経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理することができず、より多くの合格者を募集し、訓練することもできないかもしれません。私たちの業務の拡張は巨大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。
さらに、私たちは現在、予測可能な未来において、我々の臨床試験の実施およびOJEMDA、pimasertib、DAY 301、または任意の未来の候補製品の製造に対して重大な責任を負うことを含む、主に特定の第三者契約組織、コンサルタント、およびコンサルタントに依存していくつかのサービスを提供し続けるであろう。必要に応じて、このような第三者契約組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスがタイムリーに提供されていくか、あるいは適格な代替者を見つけることができることを保証することはできません。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、または私たちのサプライヤーまたはコンサルタントが提供するサービスの品質または正確性が任意の理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、pimasertibまたはDAY 301または任意の将来の候補製品のマーケティング許可を得ることができないか、または他の方法で私たちの業務を促進することができないかもしれません。私たちは、私たちの既存のサプライヤーやコンサルタントを経済的に合理的な条件で適切に管理することができるか、または他の適任な外部サプライヤーとコンサルタントを見つけることができるか、または全くできないことを保証することはできません。
私たちが成長と拡大を効果的に管理し、私たちの組織を拡大できなければ、さらなる開発と商業化OJEMDA、pimasertib、DAY 301、私たちの他の候補パイプライン製品、または任意の未来の候補製品に必要な任務を実行することができないかもしれませんので、私たちの研究、開発、商業化目標を達成できないかもしれません。
私たちの従業員、臨床試験研究者、CRO、CMO、コンサルタント、サプライヤー、および任意の未来の商業パートナーは、規制基準と要求を遵守しないこと、およびインサイダー取引を含む不当な行為または他の不正活動に従事する可能性がある。
私たちは、臨床試験研究者、CRO、CMO、コンサルタント、サプライヤー、および任意の未来のビジネスパートナーを含む従業員と、私たちが依存する第三者の詐欺または他の不適切な行為のリスクに直面しています。これらの当事者の不正行為は、(I)FDA法規または真実、完全かつ正確な情報の報告を要求する法律、(Ii)製造(例えば、cGMP)および臨床実践(例えばGCP)基準、(Iii)連邦および州の健康およびデータプライバシー、セキュリティ、詐欺および乱用、政府価格報告、透明性報告要件、ならびに米国および海外の他の医療保健法律および法規、(Iv)セクハラおよび他の職場における不適切な行為を含む、故意、無謀、および/または不注意な行為、または以下の規定に違反する不正活動を開示することを含むことができる。または(V)財務情報またはデータを実際に、完全かつ正確に報告することを要求する法律。特に、私たちの業界の研究、販売、マーケティング、ビジネス配置は、詐欺、不正行為、リベート、その他の乱用を防止するための様々な法律·法規によって制限されています。このような不正行為はまた臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは監督部門の制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。
我々は、すべての従業員に適用される行動基準および開示計画および他の適用可能な政策および手順を通過したが、常に従業員の不適切な行為を識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。
また，第三者については，第三者が我々の従業員ではなく，我々の合意に基づいて我々に提供された救済措置に加えて，このような第三者が我々の臨床前研究や臨床試験に使用する資源を制御する能力は限られている。私たちがこれらのサービスに依存している第三者も他のエンティティと関係があるかもしれませんが、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性があり、彼らもこれらの実体のための薬物開発活動を行っているかもしれません。これは彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。
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我々が第三者に依存して薬物開発活動を行うことは，研究の進行，時間，完成，およびこれらの研究によるデータの管理の直接制御が減少することを意味する。それにもかかわらず、私たちの研究と実験が適用された合意、法律と法規の要求、および科学的な基準に従って行われることを確実にする責任がある。言い換えれば、私たちの第三者への依存は私たちの規制責任を免除することができない。例えば，我々のすべての臨床試験が研究計画や関連案に従って行われており，いずれの試験もGCP基準に適合していることを確認していきたい。もし我々または我々の任意のCROまたは任意の臨床試験地点が適用されるGCP要求を遵守できなかった場合、これらの試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性がある。これは、FDAまたは他の同様の外国の規制機関が、上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求する可能性がある。もし私たちが依存している任意の第三者が連邦または州の詐欺と乱用または虚偽声明法律法規または医療プライバシーと安全法または他の法律に違反した場合、私たちに訴訟を提起する可能性がある。
もし私たちの行為、私たちの従業員の行為、または第三者の行為によって私たちに訴訟が提起され、私たちは自分の弁護や私たちの権利の維持に成功できなかった場合、これらの訴訟は、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療計画、禁止、個人通報者が政府名義で提起した個人訴訟、禁止または拒否、政府契約、契約損害、名声損害、利益減少、将来の収益など、私たちの業務に重大な影響を与える可能性があります。追加的な誠実な報告書と監督義務、および私たちの業務の削減または再編は、いずれも、私たちの業務運営能力および私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、我々が依存する第三者は、適用される規制要件の違反により、FDAまたは他の同様の外国規制機関によって資格取り消し、取り締まり、停職、または他の方法で処罰される可能性があり、この場合、代替者を招聘する必要がある可能性があり、そのような請負業者が提供するデータの一部または全部を使用してマーケティングアプリケーションを支援することができない可能性がある。
もし私たちのセキュリティ対策が破壊された場合、または私たちの情報技術システムまたは私たちのCRO、CMO、サプライヤー、請負業者、コンサルタント、または他の第三者パートナーの情報技術システムに障害が発生したり、セキュリティホール、ネットワーク攻撃、データ損失または漏洩、または他の中断を受けたりすることは、私たちの開発計画に重大な中断をもたらし、私たちの業務または他の個人情報に関連する敏感な情報を危険にさらしたり、重要な情報へのアクセスを阻止したりすることで、私たちの責任を負い、私たちの名声を損なう、あるいは他の方法で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
通常のビジネスプロセスでは、独自、機密および敏感な情報(知的財産権、商業秘密、固有商業情報、個人情報、および保護された健康情報またはPHIを含むが、これらに限定されない)を収集、処理、記憶および送信することができる。重要なのは、私たちはこのような情報の機密性、完全性、そして利用可能性を維持するために、安全な方法でそうしなければならないということだ。我々の業務の重要な構成要素は、情報技術および電気通信システムに依存しており、我々は、人的資源、財務報告および制御、顧客関係管理、コンプライアンス、および他のインフラ業務を処理するシステムなど、幅広いビジネスプロセスおよび機能分野に影響を与えるいくつかの企業ソフトウェアシステムを実装し、拡大することが予想される。私たちは、アクセス権限を失うリスク、不適切な使用または開示、不適切な修正、および重要な情報の制御を十分に監視、監査、修正できないリスクを含む、これらの重要な情報の保護に関連する多くのリスクに直面している。このようなリスクは、私たちの重要なビジネスシステムを操作し、機密、独自、および敏感な情報を処理するために、複数の第三者に依存しているので、私たちと協力する第三者に延びている。
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、私たちの内部情報技術システムおよび当社のCRO、CMO、サプライヤー、請負業者、コンサルタント、および他の第三者パートナーが維持する独自、敏感かつ機密情報の規模、複雑さ、および数が増加しているため、私たちは、故障、サービス中断、システム障害、私たちの人員または第三者パートナーの事故、自然災害、テロ、世界的流行病、戦争、電気通信および電気故障、ならびに私たちの人員または私たちのCRO、CMO、サプライヤー、請負業者、コンサルタント、業務パートナーおよび/または他の第三者パートナーの不注意または意図的な行動によるセキュリティホールの影響を受けやすいかもしれません。または悪意のある第三者のネットワーク攻撃(ウイルス、ワーム、悪意のあるコード、マルウェア、恐喝ソフトウェア、サービス拒否攻撃、社会工学、および他の方法によってサービスの信頼性および情報の機密性、完全性および利用可能性に影響を与えることを含む)は、私たちのシステムインフラ、または私たちのCRO、CMO、サプライヤー、請負業者、コンサルタント、および他の第三者パートナーのシステムインフラに危害を及ぼす可能性があり、またはデータ漏洩を引き起こす可能性がある。
世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホール或いは破壊のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、ウイルス、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を含む。近年，ますます多くの会社や個人がオンライン勤務や遠隔作業にともない，“在宅勤務”の増加により通常利用可能な攻撃面が増加しているため，ネットワークセキュリティ事件が発生する可能性のあるリスクが増加しており，このような事件に対するリスク緩和投資も増加している.たとえば，インターネット釣りや迷惑電子メールの増加や，遠隔作業を利用して自分の優位性に増加したい“ハッカー”の社会工学の試みである.私たちはすべての種類の安全脅威を予見できないかもしれないし、これらすべての安全脅威に対して効果的な予防措置を取ることができないかもしれない。サイバー犯罪者が使う技術は
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変化が頻繁であり，起動時に認識される可能性があり，その出所は様々であり，外部サービスプロバイダ，組織犯罪支店，テロ組織や敵対する外国政府や機関などの外部団体が含まれている.任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータまたはアプリケーションまたは私たちのCRO、CMO、サプライヤー、請負業者、コンサルタント、および他の第三者パートナーのデータまたはアプリケーションの損失または破損、または機密、敏感または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任および名声の損害を招く可能性があり、OJEMDA、pimasertib、DAY 301、または任意の未来の候補製品のさらなる開発および商業化は延期される可能性があります。独自、敏感、または機密情報の任意の違反、紛失、または漏洩は、HIPAAおよび米国の他の関連州および連邦プライバシー法による民事罰金および処罰に直面する可能性もあります。例えば、カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)によって改正された2018年カリフォルニア消費者プライバシー法(CCPA)は、安全違反行為に個人訴権を適用し、規制審査、罰金、個人訴権和解、その他の結果を含む何らかの形の救済措置をもたらす可能性がある。
重大なセキュリティホールや中断に関連するコストは巨大である可能性があり、このようなリスクに対して提供されるネットワークセキュリティ保険の制限を超える可能性がある。もし私たちのCRO、CMO、サプライヤー、請負業者、コンサルタント、および他の第三者パートナーの情報技術システムが中断またはセキュリティホールの影響を受ける場合、私たちはこのような第三者に対する追跡権が不足している可能性があり、私たちはこのようなイベントの影響を軽減するために大量の資源を費やし、将来のこのような事件の発生を防止するために保護措置を制定し、実施しなければならないかもしれない。
私たちのデータ保護努力と情報技術への私たちの投資は、私たちのシステムまたは私たちのCRO、CMO、サプライヤー、請負業者、コンサルタント、および他の第三者パートナーの重大な故障、データ漏洩、侵入、または私たちの名声、業務、運営、または財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性のある他のネットワークイベントを防止することを保証することはできません。例えば、このようなイベントが発生して私たちの運営中断を招いたり、第三者CRO、CMO、サプライヤー、他の請負業者、コンサルタントの運営中断を招いたりすると、私たちの計画が深刻に中断される可能性があり、私たちの候補製品の開発が延期される可能性があります。さらに、OJEMDA、pimasertib、DAY 301、または任意の他の候補製品の臨床試験データの損失は、私たちのマーケティング許可作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性があります。さらに、当社の内部情報技術システムまたは当社の第三者CRO、CMO、サプライヤーおよび他の請負業者およびコンサルタントのシステムが深刻に中断されているか、またはセキュリティホールは、財務、法律、商業および名声をもたらす可能性がある機密情報(商業秘密または他の知的財産権、専有業務情報および個人情報を含む)の損失、流用、および/または不正アクセス、使用または開示、またはアクセスを阻止する可能性があります。例えば、不正アクセス、使用または個人情報(私たちの臨床試験対象または人員に関連する個人情報を含む)をもたらすこのような事件は、私たちの名声を直接損なう可能性があり、連邦および/または州の違反通知法および外国と同等の法律を遵守させ、強制的な是正措置を強要する可能性があり、そうでなければ、私たちは個人情報のプライバシーおよび安全を保護する法律および法規に従って責任を負うことになり、これは重大な法律および財務リスクおよび名声の損害を招き、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちが個人情報の安全を維持することを要求する法律、規則、そして規制を遵守することを要求された。私たちは契約と他の法的義務を持っていて、セキュリティホールを関連する利害関係者に通知するかもしれない。ネットワーク攻撃を予防または軽減できない場合、敏感、機密、または独自の情報を不正に取得することをもたらす可能性がある。ほとんどの管轄区域は法律を制定し、会社にあるタイプのデータのセキュリティホールに関連する時に個人、監督機関、その他の人に通知することを要求している。さらに、CRO、CMO、サプライヤー、請負業者、コンサルタント、および他の第三者パートナーとの合意は、セキュリティホールが発生した場合に通知することを要求する可能性があります。このような強制開示はコストが高く、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちの顧客が私たちのセキュリティ対策の有効性に自信を失ってしまう可能性があり、実際または予想されるセキュリティホールによる問題に対応および/または緩和するために大量の資本と他の資源を必要とすることが要求される。
セキュリティホールに対応し、および/または発見される可能性のある任意のセキュリティホールに対応するコストは高くなる可能性があり、これらの問題を解決するための努力は成功しない可能性があり、これらの問題は、中断、遅延、負の宣伝、顧客の信頼を失ったり、私たちの製品の使用を減少させたり、私たちの業務および競争地位に対する他の損害をもたらす可能性があります。どんな潜在的なセキュリティホールを修復するには多くの時間、資源、そして費用がかかるかもしれない。どんなセキュリティホールも、規制調査、訴訟、または他の調査を招き、私たちの財務と運営状況に影響を及ぼす可能性がある。
セキュリティホールによる訴訟は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。私たちのシステム、ネットワーク、または物理施設への不正アクセスは、私たちの顧客または他の関係者との訴訟を引き起こす可能性があります。これらの訴訟は、私たちにお金をかけて弁護や和解を強要し、経営陣の時間と注意を分散させ、私たちの経営コストを増加させ、あるいは私たちの名声に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは、罰金、判決、和解、処罰、費用、弁護士費、および事件または違反による他の影響を含む安全事件または違反行為に十分な保険を提供していないかもしれない。利用可能な保険範囲を超える1つまたは複数の多額のクレームの提示に成功したり、保険証券の変化(保険料の増加または多額の免責額または共同保険要件の実施を含む)をもたらしたりすることは、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、私たちの既存の保険範囲とミスと漏れ保険が受け入れ可能な条項で提供され続けるか、あるいは私たちの保険会社は未来のいかなるクレームも拒否しないと確信できません。私たちが顧客群を拡大し続けるにつれて、専門的で敏感なデータがますます多く処理、保存、転送され、私たちのリスクが増加するかもしれない。
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私たちは厳格で変化していく法律、法規、基準、プライバシー、データ保護、データセキュリティに関する契約義務を受けています。実際にまたはそのような義務を履行できなかったと考えられることは、政府の法執行行動(民事または刑事罰を含む可能性がある)、罰金および制裁、個人訴訟および/または負の宣伝を招き、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。
我々と協力する第三者は、多くの国内外のデータ保護法律および法規(すなわち、プライバシーおよびデータセキュリティに関連する法律および法規)によって制約されている可能性があり、その範囲は変化しており、異なる適用および解釈の影響を受け、異なる国間で一致しないか、または他の規則と衝突している可能性がある。私たちはプライバシー、データ保護、およびデータセキュリティに関連する契約義務条項の制約を受けているか、または制限されているかもしれない。私たちまたは関連する第三者が実際にまたはこのような義務を履行できなかったことは、私たちのコンプライアンスと運営コストを増加させ、規制審査、行動、罰金、処罰に直面させ、名声被害を招き、顧客の流失を招き、訴訟や責任を招き、他の方法で私たちの業務、財務状況、運営結果に重大な悪影響を与える可能性がある。
米国では、健康関連情報および他の個人情報の収集、使用、開示および保護を管理する多くの連邦および州法律法規、連邦健康情報プライバシーおよびセキュリティ法、連邦および州データ漏洩通知法、州健康情報プライバシー法および連邦および州消費者保護法(例えば、連邦貿易委員会法第5条)は、我々の業務または私たちの協力者の業務に適用される可能性がある。さらに，プライバシーおよびセキュリティ要件に制約された第三者(臨床試験データを取得した研究機関を含む)から保護された健康情報をHIPAA(HITECH改訂)から取得する可能性がある。事実および状況によると、HIPAAによって許可されていない方法でHIPAAによってカバーされているエンティティによって維持されている個別に識別可能な健康情報を取得、使用、または開示する場合、民事および刑事罰を受ける可能性がある。
ワシントン州は最近、消費者の健康データの収集に専念する“私の健康私のデータ法案”を採択した。“私の健康私のデータ法案”はHIPAAよりも範囲が広く、個人的な訴権を含む。“私の健康データ法案”は2024年3月31日に施行され，実質的な規制行動と“私の健康データ法案”に関する訴訟がある可能性がある。
カリフォルニア州は最近CCPAを公布し、カリフォルニアの消費者のために新しいプライバシー権を創造し、消費者または家庭の個人情報を処理するエンティティに対してより多くのプライバシーとデータ安全義務を規定した。CCPAは2020年1月1日に施行され、最近CPRA改正により、現在2023年1月1日に施行され、2023年7月1日から強制執行されているが、新たに設立された執行機関であるカリフォルニアプライバシー保護局(CPPA)が公布した規定を遵守しなければならない。CCPAは、カリフォルニア州住民に、彼らの個人情報の訂正、アクセス、および削除を要求する権利、特定の個人情報を共有しない権利を選択する権利、およびカリフォルニア州住民の雇用主を含む、彼らの個人情報がどのように処理されているかに関する詳細な情報を取得する権利を含む、カリフォルニア住民に拡大されたプライバシー権を与える。CCPAとCPRAはデータ漏洩に対する民事処罰と個人訴権を規定しており，データ漏洩訴訟が増加すると予想される。CCPAとCPRAは私たちのコンプライアンスコストと潜在的な責任を増加させるかもしれない。CCPAはいくつかの新しい連邦および州レベルのプライバシー立法の提案を提出しており、通過すれば、私たちの潜在的な責任とコンプライアンスコストを増加させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
一般データ保護条例(GDPR)と呼ばれる2016/679号法規を含む外国データ保護法は、欧州経済地域(EEA)およびスイスの個人から取得された個人情報(健康関連データを含む)に適用可能である。GDPRとそのEU各地で実施されている立法は，インフォームドコンセントのやり方を変更して臨床試験対象や調査者により詳細な通知を要求し，データ処理を制限し，個人情報を処理する法的基盤を構築し，データ処理義務を通知し，適切なデータ保護機関やデータ主体にセキュリティイベントを通知し，個人情報のセキュリティと秘密を保護し，データ主体がその個人情報に関する権利を行使する手段を構築することを含む企業に厳しい義務を課している。GDPRはコンプライアンスに合わない会社に対して2000万ユーロまたはその世界年収4%の罰金を科し、個人情報(臨床試験を含む)の処理や個人訴訟の処理を禁止する可能性がある。適用可能な範囲では、GDPRは個人情報を処理する上での私たちの責任と責任を増加させ、EUデータ保護ルールの遵守を保証するために追加的なメカニズムを構築し、より多くの時間と資源を費やす必要があるかもしれません。また，イギリスでは2018年5月に“データ保護法”が施行され，2019年には実質的にGDPRが施行され，イギリス特有の克減を含むGDPRをどのように適用するかに関する条項が含まれている。これらの規制の変化は、追加の複雑性、要求の変化、制限、および潜在的な法的リスクを増加させる可能性があり、コンプライアンス計画のリソースへの追加的な投資が必要であり、戦略および以前の有用なデータの利用可能性に影響を与える可能性があり、コンプライアンスコストの増加および/またはビジネス実践および政策の変化をもたらす可能性がある。また、欧州経済圏、スイス、イギリスの規制当局がデータ保護立法を実行する状況は一致しておらず、一部の地方司法管轄区にのみ適用される規則や指導を遵守するために追加の資源を使わなければならない可能性がある。
また，欧州データ保護法では，欧州経済圏以外の国，イギリス，スイス，米国のような個人情報の移動を禁止するのが一般的であり，欧州委員会はこれらの国は十分なデータ保護を提供できないと考えている。スイスはまた似たような制限措置を取った。個人情報をヨーロッパ経済圏、イギリス、スイスから米国や他の国/地域に移すことを可能にする法的メカニズムがあるが、それらは法的挑戦を受けているか、成功すれば、これらのメカニズムを無効にし、ヨーロッパ以外のヨーロッパ人の個人情報を処理する能力を制限し、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば2020年7月に欧州連合裁判所やCJEUは
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EU-米国プライバシー盾の無効を宣言し、EU-米国プライバシー盾が米国に移転したEU個人情報を十分な保護を提供できなかったため、プライバシー盾に自ら認証した会社がEUから米国に個人情報を移転することを許可した。CJEUは標準契約条項のような他のデータ転送機構の使用無効を宣言していないが，この決定はこの機構を用いて米国へのデータ転送に関する不確実性を招き，CJEUはすべての場合，標準契約条項だけで十分とは限らないことを明らかにしている.欧州データ保護委員会(EDPB)は，CJEUが2020年11月11日に下した決定について，国境を越えたデータ転送に標準契約条項などのデータ転送機構を使用することにより高い負担をかけている追加指導意見を発表した。2021年6月、欧州委員会はGDPRに基づいて新たな標準契約条項を採択し、個人データをEU以外の国に移したが、欧州委員会はこれらの国がこのような個人データを十分に保護していないと考えている。2023年7月10日から、EU法は、新たなEU-米国データプライバシー枠組み(DPF)が、個人データをEUから米国の認証会社に移転することを可能にするのに十分であることを認めた。しかし、DPFはさらなる法的課題に直面しており、EUから米国への個人データの移転の法的要求が再び不確実になる可能性がある。DPFは英国には適用されないが，2023年10月12日，英国政府は十分な決定を採択し，英国のEU−米国データプライバシー枠組み(UK DPF)の拡張により，米国はイギリスから米国への十分なレベルの保護を確保していると結論した。私たちはスイス政府(Swiss DPF)も似たような充足率決定を下すと予想する。イギリスとスイスのDPFはまた、EU-米国DPFの任意の挑戦や他の方法で影響を受ける可能性がある。もし私たちが国境を越えたデータ転送のために有効なコンプライアンスメカニズムを実施できなければ、私たちはより多くの規制行動、巨額の罰金、処理の禁止、またはヨーロッパや他の外国司法管轄区域からの個人データの転送禁止に直面する可能性がある。EUや他の市場では、データの国境を越えた流れの潜在的な新規や制限が、これらの地域で事業を展開するコストと複雑さを増加させる可能性がある。
また、英国が2020年1月31日にEUを離脱したのに続き、GDPRは2020年12月31日の過渡期終了時に英国での適用を停止した。しかし、2021年1月1日現在、イギリスの2018年“EU(離脱)法案”は、GDPR(2020年12月31日に存在するものと同様であるが、あるイギリス特有の改正)をイギリスの法律、すなわちイギリスGDPRに組み入れなければならない。英国GDPRと2018年の英国データ保護法は，EUのデータ保護制度から独立した英国のデータ保護制度を規定しているが，EUのデータ保護制度と一致している。イギリスのGDPR違反は、金額が高い者を基準に、1750万GBまたは世界収入4%の罰金を招く可能性があります。個人データをEUからイギリスに移すことについて、2021年6月28日、欧州委員会は、領土間で個人データを合法的に移転するために、組織に契約や他の措置を要求することなく、EU加盟国から英国へのデータの移転を許可する英国データ保護枠組みに関する十分な決定を発表した。計画は少なくとも4年間継続されているにもかかわらず、欧州委員会はいつでも一方的に充足率決定を撤回することができ、このような状況が発生すれば、追加的なコストを招き、私たちの全体的なリスクを増加させる可能性がある。
例えば、中国、ブラジル、オーストラリア、日本を含む他の国は、データのローカルな記憶および処理および個人情報の国境を越えた伝送にいくつかの法的要件を採用しており、これらのすべての要件は、臨床試験および臨床試験を行うか、または私たちの将来の製品(あれば)を提供し、私たちの業務を運営するコストおよび複雑さを増加させる可能性がある。このような義務の解釈と適用は異なる司法管轄区域の間で一致しない可能性があり、他の要求や私たちの接近と衝突する可能性がある。
また、2023年7月26日、米国証券取引委員会は、Form 10-K年度報告においてネットワークセキュリティリスク管理を開示することを要求する新しい上場企業ネットワークセキュリティ開示規則を採択した(ネットワークセキュリティリスクを監視する上での取締役会の役割、ネットワークセキュリティリスクの評価および管理における管理層の役割と専門知識およびネットワークセキュリティリスクを評価、識別、管理するプロセスを含む)。これらの新しいネットワークセキュリティ開示規則はまた、イベントが重大イベントであることを決定してから4営業日以内に、8−Kフォームに従って重大なネットワークセキュリティイベントを開示することを要求する。
私たちは、プライバシーおよびセキュリティに関連する外部および内部プライバシーおよびセキュリティポリシー、陳述、認証、および出版物の条項の制約を受けているか、または制限されている可能性がある。
国内外のプライバシー、データセキュリティ、データ保護の法律、法規、契約およびその他の義務を遵守することは、私たちがデータを収集、使用、開示する能力を制限し、あるいは場合によっては、ある司法管轄区域で運営する能力に影響を与えることを契約の中でより重い義務を負うことを要求するかもしれません。実際または国内外のプライバシー、データプライバシー、およびデータ保護法律法規を遵守しないと考えられることは、政府の法執行行動(民事、刑事および行政処罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝を招く可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。また，我々または我々の潜在的協力者が情報を取得する臨床試験対象，およびこれらの情報を共有する提供者は，我々の情報の使用や開示能力を契約的に制限する可能性がある。プライバシー、データセキュリティ、データ保護法を遵守できなかった、または私たちの契約義務に違反したと主張しています。たとえ私たちが責任を負わないと判断されても、弁護はコストが高く、時間がかかり、マイナスの宣伝を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。
環境、社会、ガバナンス要素に対する投資家の期待はコストを増加させ、私たちを新たなリスクに直面させるかもしれない。
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いくつかの規制機関、投資家、従業員、ユーザ、および他の利害関係者は、企業責任、特に米国および国際的なESG事務に関連する責任にますます注目している。一部の投資家はこれらの非財務業績要素を利用して彼らの投資戦略を指導するかもしれないが、場合によっては、彼らが企業責任に関する政策と行動が十分でないと思うなら、彼らは私たちに投資しないことを選択するかもしれない。もし私たちが各境界別に注文されたESG基準に達しなければ、私たちの名声は損なわれるかもしれない。
さらに、ESG計画、ターゲット、またはコミットメントは、達成または実行コストが高い可能性がある。もし私たちの競争相手の企業社会的責任表現が私たちよりも良いと思われれば、潜在的または既存の投資家は私たちの競争相手と一緒に投資することを選択するかもしれない。また、カリフォルニア州では最近、カリフォルニアで事業を展開している会社が一定の収入のハードルに達した会社に、いくつかの温室効果ガス排出データと気候に関する財務リスク報告書を公開開示することを要求する2つの気候関連の新法案が可決され、これらの要求を守るには多大な努力と資源が必要かもしれない。また、2024年3月、米国証券取引委員会は包括的な気候変動情報開示規則を公布したが、その後、米国証券取引委員会は、複数の挑戦規則に対する要望書が司法審査を完了する前にこれらの規則を一時停止する命令を出した。私たちの業務は、投資界からの審査を含む、これらの活動および私たちの関連開示に関連するより厳しい審査に直面する可能性があり、これらの分野の動的な公衆感情や法的構造をタイムリーに進展させたり管理できなかったりすることは、私たちの名声、業務、および財務パフォーマンスに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちまたは私たちが依存している第三者は自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性と災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
私たちの現在の業務は主にサンフランシスコ湾区にあります。地震、洪水、火災、爆発、極端な天気条件、医療疫病または大流行、電力不足、電気通信故障または他の自然または人為的事故または事件などの計画外の事件は、私たちの施設や私たちの第三者契約製造業者の製造施設を十分に利用できず、特に日常生活において、私たちの財務および運営状況に大きなマイナス影響を与える可能性がある。また，気候変動が一般経済条件，特に製薬業に及ぼす長期的な影響は不明であり，既存の自然災害リスクを増加あるいは悪化させる可能性がある。これらの施設を使用できないことは、コスト増加、OJEMDAや当社の候補製品の開発遅延や当社の業務運営中断を招き、当社の業務、財務状況、運営結果、将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本社の全部または大部分を使用することができず、私たちの研究施設や私たちの第三者契約メーカーの製造施設のような重要なインフラを損傷させたり、他の方法で運営を中断したりすることは難しいかもしれません。場合によっては、かなり長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、これらの施設で事故や事件が発生した場合、保険金額がどんな損害や損失を補うのに十分な保証はできません。もし私たちの工場や私たちの第三者契約メーカーの製造施設が事故や事件あるいは他のいかなる理由でも作動できなければ、短い時間であっても、私たちのいかなる研究開発プロジェクトも損害を受ける可能性があります。どの業務中断も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちに不利な税金法律または法規の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または経営結果に大きな悪影響を及ぼすかもしれません。
新しい収入、販売、使用、または他の税金法律、法規、規則、法規または条例はいつでも公布される可能性があり、これは私たちの業務運営および財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、既存の税金法律、法規、規則、法規または条例は、私たちに解釈、変更、修正、または適用される可能性がある。例えば、2017年の減税や雇用法案、あるいは減税や雇用法案と呼ばれ、米国税法には多くの重大な改正が行われている。米国国税局や他の税務機関が将来的に減税や雇用法案についての指導を提供することは私たちに影響を与える可能性があり、減税や雇用法案のいくつかの側面は将来の立法で廃止または改正される可能性がある。例えば、CARE法案は減税と雇用法案のいくつかの条項を修正する。また、各州が減税や雇用法案、CARE法案、または新たに公布された任意の連邦税収立法をどの程度遵守するかどうかは定かではない。会社税率の変化、私たちの業務に関連する繰延税純資産の現金化、外国収益の課税、減税と雇用法案、CARE法案または将来の改革立法による費用の控除は、私たちの繰延税金資産の価値に実質的な影響を与える可能性があり、重大な一次費用を招き、将来のアメリカ税費を増加させる可能性があります。
私たちの純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力は限られているかもしれません。
私たちは歴史的に大きな損失を受けて、近い将来の利益を期待していませんし、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれません。2017年12月31日までの納税年度に発生した未使用損失は、このような未使用損失が満期になるまで、将来の課税所得額を相殺するために繰り越されます。CARE法案によって改正された減税と雇用法案によると、
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2017年12月31日以降の納税年度に発生した未使用の米国連邦純営業損失は満期にならず、無期限繰り越しとなる可能性があるが、2020年12月31日以降の納税年度では、このような連邦純営業赤字の控除額は今年度の課税収入の80%を超えてはならない。各州が減税や雇用法案やCARE法案をどの程度遵守するかは定かではない。さらに、もし私たちが“所有権変更”を経験したか、または経験した場合、私たちの現在および未来の未使用損失および他の税務属性は、改正された1986年の国税法第382条および383条の制限を受ける可能性があり、この変更は、通常、特定の株主が3年以内に私たちの株式所有権(価値別)に対する変化が50ポイントを超えると定義される。私たちは、所有権変更が発生したかどうかを評価するために、まだ第382条の研究を完了していない、あるいは私たちの設立以来、このような研究の複雑さとコスト、および将来より多くの所有権変更がある可能性があるという事実から、複数回の所有権変更が発生したかどうかを評価する。したがって、2017年12月31日以降の課税年度に発生した純営業損失の繰越は使用前に満期になる可能性があり、2017年12月31日以降の課税年度に生じる純営業損失繰越の控除は制限される可能性があり、所有権変更(またはこのような所有権変更を経験した場合)を経験した場合、変更後の収入や税収を相殺する能力が制限される可能性があります。州税法の似たような規定はまた私たちが累積的な州税収属性を使用することを制限するのに適用されるかもしれない。また、州レベルでは、一定期間使用を一時停止したり、他の方法で純営業損失を制限したりする可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある。したがって、私たちが利益を達成しても、私たちの純営業損失と他の税金属性の全部または大部分を使うことができないかもしれません。これは私たちの将来のキャッシュフローに悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちはすでに戦略取引に従事しています。これらの取引は私たちの流動性に影響を与え、私たちの費用を増加させ、私たちの経営陣に大きな妨害をもたらす可能性があります。
私たちは、武田製薬有限会社、ビラクタ治療会社、メルクKGaA、ドイツダムシュタットおよびMabCareとの関連会社のような戦略取引に従事したことがあり、当社、企業または資産の買収、ならびに製品、候補製品(例えば、DAY 301)または技術の外部許可または内部許可などのさらなる戦略取引も時々考慮することができる。私たちが考慮する可能性のある他の潜在的な取引には、剥離、戦略パートナー関係、合弁企業、再編、資産剥離、業務合併と投資を含む様々な異なる商業計画が含まれる。このような取引は、私たちが非日常的または他の費用を発生させることを必要とする可能性があり、私たちの短期的または長期的な支出を増加させる可能性があり、重大な統合課題をもたらしたり、私たちの管理や業務を妨害したりする可能性があり、これは私たちの運営や財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、これらの取引は、多くの業務および財務リスクをもたらす可能性がある
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが私たちの製品や技術のために特許保護や他の必要な権利を獲得し、維持することができない場合、あるいは取得された特許保護範囲が十分でない場合、あるいは私たちの特許(所有、共同所有可能かもしれない)による権利が十分に広くない場合、私たちの競争相手は私たちと類似または同じ製品および技術を開発し、商業化する可能性があり、私たちの製品および技術を商業化することに成功する能力は悪影響を受ける可能性がある。
私たちのビジネス成功は、OJEMDAと私たちの現在の候補製品および未来の製品の独自または知的財産権保護を獲得し、維持する能力と、私たちの製造技術を含む私たちのコア技術とにある程度依存します。私たちは、私たちの知的財産権を求め、維持し、守ることによって、内部開発でも第三者から許可を得ても、私たちの業務発展に重要なビジネス的意義を持つノウハウ、発明、改善の保護と強化に努めています。私たちはまた、ビジネス秘密、技術ノウハウ、持続的な技術革新、許可内の機会に依存して、以下の分野における私たちの特許地位を強化し、維持しています
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抗がん剤開発。また，希少薬物指定，データ排他性，市場排他性および特許期限延長(可能であれば)による規制保護に依存する予定である。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。私たちが市場で競争に成功するために必要な特許保護の程度は、場合によっては入手できないかもしれないし、深刻に制限されている可能性があり、私たちの権利を十分に保護できないかもしれないし、どんな競争優位性を獲得または維持することを可能にするかもしれません。私たち自身または許可された任意の特許出願が発行された特許に成熟することを保証することはできず、このような特許が発行されると、OJEMDAおよび私たちの現在および未来の候補製品を保護するのに十分な範囲、または他の方法で任意の競争優位性を提供するのに十分な範囲の権利要件を含むことも保証されない。しかも、特許は発行された特許の管轄区域でのみ強制的に施行されることができる。しかも、特許の寿命は限られている。米国では、特許の自然失効期間は、通常、米国で初めて非臨時出願されてから20年となる。適用される現地法の規定によると、米国国外特許の自然失効時間は異なるが、通常は最初の現地出願日から20年である。様々な延期があるかもしれない；しかし、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。
しかも、私たちの独占ライセンスは分野によって制限され、保留される権利を受ける可能性があり、これは私たちの競争的地位に悪影響を及ぼすかもしれない。“経営陣の財務状況と経営成果の討論と分析--重要な合意”を参照。私たちが許可を得た特許の組み合わせは、OJEMDAに類似した製品および私たちの候補製品の商業化を阻止するのに十分かつ持続的な特許保護を提供してくれないかもしれない。さらに、私たちに付与された特許の組み合わせは、一定の強制執行権を有する可能性がある許可分野以外の第三者に付与される可能性がある。したがって、私たちに付与された特許は、別の許可者によって提起された、または別の許可者に対して提起された訴訟において、または別の許可者がそのような訴訟または他の理由に応答して提起された行政訴訟において、無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性がある。
他の当事者は、発明が私たち自身の特許出願または発行された特許において要求された発明と重複または衝突する可能性があると主張する、私たち自身の技術に関連するか、または競争力を有する可能性のある技術を開発し、または特許出願を提出したか、または特許を受信した可能性がある。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見に遅れており、米国と他の司法管轄区の特許出願は通常、申請18ヶ月後に発表され、時には全く発表されないこともある。したがって、私たちの特許及び出願の発明者が、それらの特許又は未解決特許出願で主張された発明を最初にした者であるか、又はこれらの発明のために特許保護を出願した最初の者であるかを決定することはできない。さらに、私たちの特許および特許出願に関連する可能性のあるすべての既存技術が見つかったことを保証することはできません。そのような従来技術が存在する場合、それは、特許を無効にするか、または係属中の特許出願から特許を発行することを阻止することができる。したがって、私たちの特許権の発行、範囲、有効性、商業価値は何の確定的な予測もできません。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、結果にかかわらず、会社が私たちと協力して、OJEMDAまたは現在または未来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止することができる。
さらに、特許起訴過程は高価で時間がかかり、私たちまたは私たちの許可者は、すべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。また、最初に審査に提出されたクレームの範囲は、発行時に大幅に縮小する可能性があり、本当にあれば。我々や我々の許可側も，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果の特許可能性を識別できない可能性がある.私たちが私たちの研究開発努力に基づいて追加の特許保護を求めたり、あるいは私たちが生成した任意のこのような特許や他の知的財産権がいかなる競争優位性を提供するかを保証することはできません。さらに、私たちは、第三者から許可された技術を含めて、特許出願の準備、提出、起訴を制御する権利がありません。したがって、これらの特許および出願は、私たちの業務の最良の利益に適合した方法で提出、起訴または維持されてはならない。
競争優位を保ちたい特許保護を得ても，特許の発行はその発明性，範囲，有効性，あるいは実行可能性に関する決定的な結論ではない.競争者を含む第三者は、特許の発明性、範囲、有効性、または実行可能性に疑問を提起する可能性があり、これは、そのような特許の範囲の縮小、無効、または強制実行をもたらす可能性がある。もし私たちの特許が発表されたら、私たちの特許はアメリカと海外の特許庁で挑戦されるか、または法廷で挑戦されるかもしれない。例えば、私たちは、第三者が既存技術を米国特許商標局(USPTO)に提出し、私たちの1つ以上の特許主張が発表された後の有効性に疑問を提起することに直面する可能性がある。このような提出は、我々の特許出願に基づいて特許を付与することを排除するために、特許が発行される前に提出されてもよい。私たちは反対に巻き込まれ再審されるかもしれません各方面間私たちの特許が発表されると、米国または海外で私たちの特許主張に疑問を提起する審査、許可後の審査、派生、妨害、または同様の手続きが行われる。しかも、特許が発表されると、法廷で挑戦されるかもしれない。競争相手は、彼らが我々の特許発明者の前にそのような特許または特許出願で主張された発明を発明したと主張するか、または我々の特許発明者の前に特許出願を提出した可能性がある。競争相手はまた私たちがその特許を侵害していると主張するかもしれないので、私たちは私たちの特許出願や特許で主張されている技術(発行すれば)を実践することができません。したがって、私たちの1つ以上の特許請求書は縮小または失効する可能性がある。訴訟では、競争相手は、もし私たちの特許が発行されたら、様々な理由で、私たちの特許は無効だと主張するかもしれない。もし裁判所が同意すれば、私たちはこのような疑問視された特許の権利を失うだろう。
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挑戦されていなくても、私たちの特許および処理されている特許出願(発行されている場合)は、私たちの特許声明をめぐる競争相手の設計を阻止し、類似または代替技術または療法を非侵害的に開発して私たちの特許を回避することができないかもしれません。例えば、私たちが有効かつ強制的に実行可能な特許を持っていても、相手が私たちの出願日前に発明を商業に使用していることを証明したり、相手が強制許可から利益を得たりすることができれば、他の人が私たちの発明を実践していることを排除できないかもしれません。OJEMDAまたは我々の候補製品に関連する特許および特許出願が保有または出願している特許保護が十分に広くなく、そのような競争を阻害するのに不十分であれば、OJEMDAまたは私たちの候補製品を商業化することに成功する能力は負の影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうことになる。いくつかの規制排他性が存在する可能性があるが、このような規制排他性の範囲は変化する可能性があり、他社がOJEMDAに類似した製品および私たちの候補製品を商業化することを排除するために、十分かつ持続的な保護を提供してくれないかもしれない。
当社が取得する特許保護の範囲が十分に広くない場合、または特許保護を失った場合、競合他社が類似または同一の製品または製品候補を商業化するのを防ぐ能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
バイオ医薬品企業の特許の地位は一般的に非常に不確実であり、複雑な法的 · 事実上の問題を伴い、近年多くの訴訟の対象となっています。その結果、当社の特許権の発行、範囲、有効性、執行可能性および商業価値は非常に不確実です。当社の係争中および将来の特許出願およびライセンサーの特許出願は、当社の製品候補を保護したり、競合製品候補の商業化を効果的に妨げる特許の発行につながらない場合があります。
また，特許出願に要求されるカバー範囲は特許発行前に大幅に縮小することができ，その範囲は特許発行後に再解釈することができる.私たちが所有しているまたは将来の許可中の特許出願が特許の形態で発表されても、それらの発表形態は、競争相手や他の第三者が私たちと競争することを阻止したり、他の方法でいかなる競争優位性を提供してくれたりすることを提供してくれない。私たちが所有または許可している任意の特許は、第三者の挑戦または回避される可能性があり、または第三者の挑戦のために範囲を縮小したり、無効にしたりする可能性がある。したがって、私たちは私たちの候補製品が保護可能なのか、まだ効果的で実行可能な特許によって保護されているのか分からない。我々の競争相手または他の第三者は、同様の技術または代替技術または製品を非侵害的に開発することによって、私たちの特許または私たちの許可者の特許を回避することができ、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、我々の特許またはわれわれライセンシーの特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。第三者が既存技術の発行前に米国特許商標局に提出したり、反対、派生、撤回、再審査、付与後の審査に参加したりすることを受け入れる可能性があります各方面間審査、または他の同様の手続きは、私たちが所有する特許権に挑戦する。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、特許期限の調整または他の方法での特許期間の短縮、私たちの特許権の範囲を縮小すること、または無効にすること、または実行できないようにすること、または第三者が私たちに支払うことなく、私たちの候補製品を商業化し、直接私たちと競争することを可能にする可能性がある。さらに、我々の特許又は我々ライセンシーの特許は、例えば外国特許庁の反対、我々の発明優先権又は我々の特許及び特許出願及び我々許可者の特許に関する他の特許的特徴に挑戦することができる後の挑戦手続を受けることができる。このような挑戦は、特許権の喪失、排他性の喪失、または特許主張の縮小、無効または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。最終的な結果が私たちに有利であっても、このような手続きは大量のコストを招く可能性があり、私たちの科学者と経営陣に多くの時間がかかる必要がある。さらに、我々の特許および特許出願または我々の許可側の特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、結果にかかわらず、会社が現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止することができる。
しかも、特許の発行は私たちに特許発明を実践する権利を与えない。第三者は私たち自身の特許製品の販売を阻止し、私たち自身の特許技術を実践する特許を持っているかもしれない。
知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
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このような事件が発生した場合、私たちの業務、運営結果、そして将来性を深刻に損なう可能性がある。
私たちのビジネスの成功は、第三者の特許や他の固有の権利を侵害することなく運営する私たちの能力に大きく依存する。第三者は私たちが彼らの専有権を侵害し、損害賠償責任を招いたり、私たちの開発と商業化努力を阻害したり延期したりする可能性があると主張している。
私たちの商業的成功は第三者の特許と固有の権利の侵害を避けることにある程度依存する。しかし、私たちの研究、開発、および商業化活動は、第三者が所有または制御している特許または他の知的財産権を侵害または他の方法で侵害される可能性がある。他のエンティティは、特許または独自の権利を有しているか、または取得することができ、これは、私たちの候補製品および将来承認される可能性のある製品を製造、使用、販売、提供、または輸入する能力を制限し、または私たちの競争的地位を損なう可能性がある。アメリカ国内外では、生物製薬業界の特許とその他の知的財産権に関する訴訟数は大きく、特許侵害訴訟、異議、再審、各方面間米国特許商標局及び/又は対応する外国特許庁において審査手続及び認可後審査手続を行う。我々が候補製品を開発している分野には，第三者米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.我々の候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または材料、配合、製造方法または治療方法の請求項に記載の特許出願が存在する可能性がある。
特許として発行されれば、私たちに不利になるかもしれない特許出願もあるかもしれない。米国および他の地方の特許出願は、通常、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、このような最も早い出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。米国国外で提出されないいくつかの米国特許出願は、特許が発行される前に秘密にすることができる。したがって、私たちの候補製品に関する特許出願は、私たちが知らずに第三者によって提出されたかもしれない。さらに、開示された保留特許出願は、いくつかの制限された場合に、我々の候補製品およびその用途または製造プロセスをカバーするために、後に修正することができる。特許請求の範囲は、法的解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴によって決定され、専門家の意見のような他の要因に関連する可能性がある。特許または係属中の特許または請求項の関連性または範囲の説明は正しくない可能性があり、これは私たちの候補製品をマーケティングする能力に負の影響を与えるかもしれない。さらに、我々は、我々の候補製品およびその用途および製造プロセスが第三者特許のカバー範囲内にないかどうか、または第三者の係属特許出願が関連範囲の特許請求を提出するかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちが関連する特許の満期日の決定は、アメリカまたは海外のどのようなものでも正しくないかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性があります。第三者知的財産権所有者は、私たちの候補製品および関連用途および方法のために特許保護を受けていても、侵害または他の知的財産権に関するクレームを積極的に提起することができるかもしれない。
バイオ製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、我々の候補品が第三者特許権侵害の告発を受けるリスクが高まる可能性がある。特許出願は一定期間秘密であるため、関連出願が公表される前に、任意の候補製品の商業化が第三者特許を侵害する可能性があることを知らない可能性があり、製品候補又は技術に関連する特許出願を初めて提出した会社であることも確認できない。さらに、特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、特許検索は、特許間の用語の違い、データベースの不完全さ、および特許請求の意味を評価することが困難であるため、我々の技術に関連する可能性のある第三者特許権を識別することは困難である。私たちが知っていない保証もありませんが、私たちの業務とは関係のない既存技術だと思いますが、それにもかかわらず、これらの技術は最終的には、私たちが将来承認される可能性のある製品を製造、使用、販売、提供、または輸入する能力を制限したり、私たちの競争的地位を損なう可能性があります。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。第三者が主張するいかなる特許侵害請求も非常に時間がかかり、可能性がある
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2024年6月30日現在、第三者が私たちに特許侵害請求をしていないにもかかわらず、他の人が独自の権利を持っている可能性があり、OJEMDAや私たちの候補製品の発売を阻止する可能性がある。第三者はOJEMDAまたは私たちの候補製品に対して特許侵害クレームを提起する可能性がある。私たちが損害賠償を要求し、OJEMDAまたは私たちの候補製品、治療適応またはプロセスに関連する商業活動を禁止しようとしている特許関連法律訴訟は、故意に侵害されたと判定された場合、3倍の賠償を含み、OJEMDAまたは私たちの候補製品の製造または販売の許可証を取得することを含む重大な損害賠償責任を私たちに負わせる可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。私たちがこのような訴訟に勝つかどうかは予測できませんし、これらの特許に必要ないかなる許可が商業的に受け入れられる条項で提供されるかどうかも予測できません。さらに、私たちまたは私たちの現在および/または未来の戦略パートナーが許可を得ることができても、これらの権利は非排他的である可能性があり、これは、私たちの競争相手が同じ知的財産権を獲得することをもたらす可能性がある。また，必要であれば，OJEMDA，我々の候補製品，治療適応，または過程を再設計して権利侵害を回避できるかどうかは決定できない。したがって、司法や行政訴訟で不利な裁決を下したり、必要なライセンスを取得できなかったりすることで、私たちの候補製品の開発と商業化を阻止することができ、これは私たちの業務、財務状況、経営業績を損なう可能性があります。さらに、知的財産権訴訟は、その結果にかかわらず、負の宣伝をもたらす可能性があり、OJEMDAまたは私たちの候補製品および技術をマーケティングまたは他の方法で商業化することを禁止する可能性がある。
私たちにクレームを出した当事者は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に維持することができるかもしれない。さらに、知的財産権訴訟や行政訴訟に関連する大量の開示要求により、私たちのいくつかの機密情報が開示によって漏洩される可能性がある。さらに、任意の訴訟の開始および継続によって生じる任意の不確実性は、追加資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼすか、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの現在のいくつかの候補製品と研究プロジェクトは第三者から許可を得ている。これらの許可プロトコルが終了されるか、または私たちの権利を縮小すると解釈される場合、OJEMDAおよび私たちの既存の候補製品を向上させるか、またはこれらの技術に基づいて新しい候補製品を開発する能力は実質的に悪影響を受けるであろう。
我々は現在、Viracta治療会社、武田製薬有限会社、Dana Farber癌研究所、千年製薬会社、メルクKGaA、ドイツダムシュタット、MabCareに少なくともある程度依存しており、Viracta治療会社、武田製薬有限会社、Dana Farber癌研究所、ミレニアム製薬有限会社とMerck KGaA、ドイツダムシュタットとMabCare、その他の第三者のライセンスと二次ライセンス、および潜在的に第三者との他の戦略関係に依存して、OJEMDAと現在の候補製品の研究、開発、製造、商業化を行う。もし私たちの任意のライセンスまたは関係、または私たちのライセンスに基づく任意のライセンス内のライセンスが終了または破壊された場合、私たちは：
さらに、終了または違反がなくても、私たちの知的財産権許可または再許可は、契約解釈上の相違を受ける可能性があり、これは、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利範囲を縮小したり、私たちの財務的または他の義務を増加させたりする可能性がある。
もし私たちが上記のいずれかの状況に遭遇した場合、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、運営を停止させ、あなたのすべての投資損失を招く可能性があります。
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我々がライセンスプロトコルに違反すれば，我々のOJEMDAや我々の候補製品の商業化努力に実質的な悪影響を与える可能性がある.
もし私たちがいかなる合意に違反しても、これらのプロトコルに従って、私たちはOJEMDAと私たちの候補製品または第三者に技術の使用、開発、商業化の権利を許可し、私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があります。あるいは、私たちが第三者に知的財産権を許可する契約の義務を履行できなかった場合、あるいは私たちとライセンス者との業務関係が妨害された場合、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があります。
OJEMDAと私たちの現在の主要な候補製品は、Viracta治療会社(F/K/a Sunesis PharmPharmticals，Inc.)によって独占的に許可されている私たちが共同所有する特許および特許出願によって保護されている。OJEMDAおよび我々の現在の主要な候補製品およびパイプライン、ならびに私たちが予想する最近のパイプラインは、例えば、ドイツのダムシュタットのメルクKGaAを含む他の第三者から許可を得る技術を含むことができる。また、MabCareライセンス協定によると、我々は、大中国を含まず、世界的にDAY 301を開発、製造、商業化する独占的な権利を持っている。
ライセンス契約によると、開発や商業化義務、潜在的な特許使用料支払いその他の義務など、職務遂行義務を含めた様々な義務を負わなければならない。もし私たちがこのような義務を履行できなかったり、他の方法で私たちの許可協定に違反した場合、私たちの許可者は適用された許可を全部または部分的に終了する権利があるかもしれない。一般的に、私たちの現在のどのライセンスも失われたり、私たちが将来獲得する可能性のある他のライセンスは、私たちの業務、見通し、財務状況、および運営結果を損なう可能性があります。
知的財産権許可は複雑な法律、商業、そして科学的な問題に関する私たちの業務に重要だ。ライセンス契約によると、私たちとライセンシーとの間で知的財産権紛争が発生する可能性があります
私たちが許可している知的財産権をめぐる論争が許容可能な条項や私たちの現在の許可スケジュールを維持できない能力を阻害または損害した場合、OJEMDAや影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化に成功することができない可能性がある。また、知的財産権の所有権を許可する上で議論が生じた場合、特許権を追求または実行する能力が損なわれる可能性がある。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちの製品商業化能力は影響を受ける可能性がある。
また、私たちは、Viracta治療会社、武田製薬有限会社、Dana Farber癌研究所、ミレニアル製薬会社、メルクKGaA社、ドイツダムシュタット社、MabCare社との許可を含め、どのような合意に基づいて第三者から知的財産権や技術の許可を得るかを含めて、これらの合意のいくつかの条項は様々な解釈の影響を受ける可能性がある。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちが許可している知的財産権紛争が、商業的に許容可能な条項で許可スケジュールを維持する能力を妨害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発や商業化に成功できない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちが最善を尽くしたにもかかわらず、私たちの許可側は、許可協定に深刻に違反していると結論するかもしれませんので、許可協定を終了し、これらの許可協定がカバーする製品や技術を開発し、商業化することができません。これらの許可が終了した場合、または基礎特許が予期される排他性を提供できなかった場合、競争相手は、私たちと同じ製品のマーケティング許可を求め、市場に押し出す権利があるであろう。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
将来の製品の販売にどのくらいの印税義務が支払われるかは確定できませんが、金額は大きいかもしれません。私たちの将来の印税義務の金額は技術と知能にかかっています
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私たちが開発と商業化に成功した製品で使用する財産(あれば)。したがって、私たちが製品を開発して商業化することに成功しても、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
将来的には、私たちは第三者技術の追加許可を得る必要があるかもしれません。これらの許可は私たちに提供できないかもしれないし、商業的に不合理な条項でしか得られないかもしれません。これは、私たちがより高価で不利な方法で私たちの業務を運営することにつながるかもしれません。
私たちは私たちの候補製品パイプラインを拡大することを求めており、一部の方式は重要な技術を付与する権利だ。私たちのビジネスの将来の成長は、私たちが許可する能力があるかどうか、または他の方法でより多くの候補製品または技術を獲得する権利があるかどうかにある程度依存するだろう。私たちは許容可能な条項で、または第三者から任意の候補製品または技術の許可または権利を得ることができることを保証することはできません。
他の会社や学術機関も、私たちの業務に関連する可能性のある特許出願をすでにまたは計画している可能性があります。時々、これらの第三者特許の侵害を避けるために、私たちは、既存または将来の候補製品をさらに開発したり、商業化するために、第三者から技術許可を得ることを要求される可能性があります。もし私たちが既存または未来の候補製品を製造、使用または販売するために必要な任意のそのような特許を含む、任意の第三者技術の許可を得ることを要求された場合、私たちは、商業的に合理的な条項でそのような許可を得ることができないか、またはそのような許可を得ることができないかもしれない。私たちの既存または将来の任意の候補製品を開発または商業化するために必要ないかなる第三者ライセンスも取得できず、関連する努力を放棄する可能性があり、これは私たちの業務と運営を深刻に損なう可能性があります。
これらの技術の内部ライセンスや買収は競争分野であり、一部のより成熟した企業も戦略を実施しており、魅力的と考えられる候補製品や技術を許可または買収することができる。これらの老舗会社は私たちより競争優位を持っているかもしれません。それらの規模、現金資源及びより強い臨床開発と商業化能力のためです。しかも、私たちを競争相手だと思っている会社は私たちに権利を権限を与えたくないかもしれない。さらに、私たちは私たちの重点分野で適切な候補製品や技術を決定できないかもしれない。もし私たちが適切な候補製品や技術の権利を得ることに成功できなければ、私たちの業務、財務状況、および見通しは影響を受ける可能性がある。
私たちは私たち自身の特許または私たちの許可者の特許を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれない。さらに、法廷で疑問視された場合、私たち自身が発行した特許または私たちの許可者の特許は無効または実行不可能と認定される可能性がある。
競争相手は私たちの知的財産権を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用を防ぐために、私たちは権利侵害請求を要求されるかもしれません。これは高価で時間がかかるかもしれません。さらに、特許侵害訴訟では、裁判所は、私たちが所有しているまたは許可中の特許が無効であること、強制執行できないこと、および/または侵害されていないと判断することができる。私たちまたは私たちの任意の協力者がOJEMDAまたは私たちの候補製品に対する特許を強制的に執行するために第三者に対して法的訴訟を提起しようとする場合、被告は私たちの特許または私たちの許可者の特許の全部または一部を無効および/または強制的に執行できないことを反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、十分な書面記述の欠如、実施できない、または明らかなタイプの二重特許を含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったといわれるものを含む。主張を実行できない理由には，特許訴訟に関連する者が米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，起訴中に誤った陳述をしたりした疑惑が含まれている可能性がある.
第三者は、訴訟の範囲外であっても、米国特許商標局または海外特許庁に類似した無効クレームを提出することができる。この仕組みには再検討が含まれています各方面間審査プログラム，付与後審査プログラム，派生プログラムは外国法ドメインと同等のプログラム(たとえば，反対プログラム)である.法的に無効および/または実行不可能と断言された後の結果は予測不可能である。例えば、有効性の問題については、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの許可者、特許審査員は起訴中にこれを知らない。我々が知っていることがない保証もないが，我々の特許や特許出願が人間であるかもしれない特許や特許出願におけるクレームの有効性や実行可能な既存技術に影響を与えないと考えられるにもかかわらず，最終的にはクレームの有効性や実行可能性に影響を与える可能性がある.もし第三者が無効または強制不可能な法的主張を獲得した場合、私たちは私たちの技術または私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすだろう。
さらに、我々の特許および特許出願または我々の許可側の特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止する可能性がある。
解決策が私たちに有利であっても、私たちの知的財産権に関する訴訟や他の法的手続きは、私たちに巨額の費用を発生させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営コストを大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはこのような訴訟を行うのに十分な財政や他の資源がないかもしれない
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訴訟手続きは十分である.私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効率的に負担するかもしれない。特許訴訟や他の訴訟の開始と継続による不確実性は、市場での私たちの競争能力を損なう可能性がある。
さらに、知的財産権訴訟または私たちの知的財産権に関連する他の法的手続きが大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は、そのような訴訟または他の手続きで開示によって漏洩される可能性がある。
知的財産権訴訟は不利な宣伝を招き、私たちの名声を損ない、私たちの普通株の市場価格を下落させる可能性がある。
任意の知的財産権訴訟過程において、訴訟開始に関する公告及び公聴会の結果、動議及び他の臨時手続に対する裁決又は訴訟の発展がある可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの公告が否定的だと思う場合、私たちの既存の候補製品、承認された製品、計画、または知的財産権の知覚価値は低下する可能性がある。したがって、私たちの普通株の市場価格は下がるかもしれない。このような声明はまた私たちの名声や私たちの候補製品の市場を損なう可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
発明の優先度を決定するためには、派生プログラムが必要である可能性があり、不利な結果は、関連技術の使用を停止すること、または勝利者から権利許可を得ようと試みることを要求することができる。
第三者によって開始されるか、または我々によって提起されるか、または米国特許商標局によって発表される派生プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の発明に関連する発明の優先度を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。私たちの派生手続きの弁護は失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の日常的な責任を分散させる可能性がある。また、このようなプログラムに関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続するために資金を調達し、私たちの開発計画を継続し、第三者から必要な技術的許可を得たり、パートナー関係を開発または製造する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、これらの資金は、候補製品を市場に出すのを助けるだろう。
訴訟の費用と不確実性のため、私たちは第三者に対して私たちの知的財産権を強制的に実行できないかもしれない。
訴訟の費用と不確実性のため、第三者が私たちが発表した特許を侵害しても、私たちの未解決または将来の特許出願または他の知的財産権によって発行される可能性のある任意の特許は、そのようなクレームや訴訟を提起して実行するリスク調整コストが高すぎるか、わが社または私たちの株主の最適な利益に適合していないか、または他の方法で特定の第三者に私たちの知的財産権を強制的に実行することは非現実的または望ましくない可能性があると結論するかもしれません。より多くの財力とより成熟して発展した知的財産の組み合わせを持っているので、私たちの競争相手または他の第三者は、複雑な特許訴訟または訴訟の費用を私たちよりも効果的に負担することができる。この場合、私たちは、状況を簡単に監視するか、または他の非訴訟の行動または解決策を開始または求めることで、より慎重なやり方を決定するかもしれない。また、訴訟に関連する不確実性は、私たちの製品開発、許可に必要な技術を継続し、または開発パートナー関係を構築するために必要な資金を調達する能力に影響を与える可能性があり、これらのパートナーは、OJEMDAと私たちの候補製品の市場進出を支援してくれる。
最近の特許改革立法は、私たちの特許出願および/または私たちのライセンシーの特許出願をめぐる起訴、ならびに私たちが発行した特許および/または私たちのライセンシーの特許の実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。
2011年9月16日、“ライシー·スミス米国発明法”または“ライシー·スミス法案”が法律に署名された。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。このような条項は特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、特許訴訟に影響を及ぼす可能性もある。特に、“ライシー·スミス法案”によれば、米国は2013年3月に“最初に特許出願を提出した発明者”制度に移行し、この制度の下で、他の特許性要件を満たすと仮定して、最初に特許出願を提出した発明者は、要求された発明が第三者が最初に発明したものであるか否かにかかわらず、特許を取得する権利がある。したがって、2013年3月以降であるが、我々が以前に米国特許商標局に特許出願を提出した第三者は、たとえ第三者が発明を行う前に本発明を作成したとしても、我々の発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願までの提出時間を認識することを要求するだろう。さらに、有効かつ強制的に実行可能な特許を取得して維持する能力は、我々の技術と従来技術との差が、我々の技術が従来技術よりも特許を取得することを可能にするか否かに依存する。米国およびほとんどの他の国/地域の特許出願は、提出後または発行前の一定期間秘密であるため、私たちまたは私たちの許可者が、(1)私たちの候補製品に関連する特許出願または(2)発明特許または特許出願に要求される任意の発明を提出した最初の会社であることを確認しない可能性がある。
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ライシー·スミス法案には、特許出願の起訴方法に影響を与え、特許訴訟に影響を与える可能性もあるいくつかの重大な変化も含まれている。これらの措置には、第三者が特許訴訟中に米国特許商標局に以前の技術を提出することを可能にすることと、特許の有効性を攻撃するために、ライセンス後審査を含む米国特許商標局によって管理される認可後手続きとが含まれる各方面間審査と派生手続き。このような提出または手続きにおける不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、実行可能にしたり、無効にしたりして、私たちの競争的地位に悪影響を及ぼす可能性があります。
USPTO手続きの証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続において、USPTOが権利請求を無効にするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。したがって，第三者は米国特許商標局の手続きを用いて我々の特許主張の無効を宣言しようとする可能性があり，第三者が地域裁判所訴訟で最初に被告として疑問を提起すれば，我々の特許主張は無効ではない.したがって、“ライシー·スミス法案”およびその実施は、私たちを起訴する特許出願および/または私たちのライセンシーをめぐる特許出願を増加させ、私たちが発行した特許または私たちのライセンシーの特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国特許法または他の国または地域の法律の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、OJEMDAおよび我々の候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存する。生物製薬産業で特許を取得して実施することは高度な技術と法律の複雑さに関連している。したがって、生物製薬特許を取得して実行することは高価で、時間と固有の不確実性だ。米国及び他の国の特許法又は特許法解釈の変化は、我々の知的財産権の価値を低下させる可能性があり、特許出願をめぐる起訴及び特許出願の実行又は保護の不確実性及びコストを増加させる可能性がある。私たちは、私たちの特許または第三者特許が許容または強制的に施行される可能性のある権利要件の広さを予測することができない。さらに、アメリカ議会や他の外国立法機関は、私たちに不利な特許改革立法を通過するかもしれない。
例えば、米国最高裁判所は近年、いくつかの特許事件に対して裁決を下しているが、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかである。連邦巡回裁判所は最近In Re：Cellect，LLC裁決を発表し，特許期限調整(PTA)，端末免責声明と明顕型二重特許の相互作用に関連している。この判決は、いくつかの米国特許の特許条項に不確実性をもたらし、これらの特許は、同じ優先権要求を共有し、そのうちの1つの特許は、累積PTAによって別の特許の満了よりも遅れている。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、米国連邦裁判所、米国特許商標局または外国司法管轄区の類似機関の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それによって、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と私たちが将来獲得または許可する可能性のある特許を実施する能力を弱める可能性がある。
また，2023年6月1日からヨーロッパの出願は，特許付与後に統一特許裁判所(UPC)の管轄を受ける統一特許となることを選択することができる。これは欧州特許実践の大きな変化になるだろう。UPCは新しい裁判所制度であるため、裁判所には前例がなく、いかなる訴訟の不確実性も増加している。UPC実施前に付与された特許は，UPCの管轄から脱退することを選択し，UPC国の国家特許として保持することができる。まだUPC管内にある特許は，UPCによる単一撤回挑戦を受けやすい可能性があり，成功すれば，UPC署名国のすべての国の特許を無効にする可能性がある.私たちは新しい単一特許制度の長期的な影響を確実に予測することができない。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
私たちおよび/または私たちの許可者は、元従業員、協力者または他の第三者が、発明者または共同発明者として、私たちの特許または他の知的財産権において権益を有するクレームの制約を受ける可能性がある。さらに、私たちが一生懸命働いているにもかかわらず、私たちおよび/または私たちの協力者がすべての発明者の身分を確認したか、または確認することを保証することはできません。特許出願上適切な発明者が示されていないことは、その上で発行された特許が強制的に実行できない可能性がある。発明権紛争は、発明者として指定された異なる個人の貢献に関する相互矛盾した意見、外国国民が特許標的開発に参加する外国法律の影響、我々の候補製品の開発に参加する第三者の義務衝突、または潜在的な共同発明の共同所有権に関する問題によるものである可能性がある。訴訟は、これらおよび他の挑戦在庫および/または所有権のクレームを解決するために必要である可能性がある。代替または追加として、私たちはこのような知的財産権上の私たちの権利範囲を明確にするために協定を締結することができる。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちのライセンス者は第三者コンサルタントや協力者に依存する可能性がありますので、私たちのライセンス者は私たちが許可を得た特許の唯一および独占所有者ではありません。もし他の第三者が私たちの許可内に特許所有権や他の権利を持っていれば、彼らは
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これらの特許を私たちの競争相手にライセンスすれば、私たちの競争相手はそれと競争する製品を販売することができます。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
また、私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することができないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。様々な延期があるかもしれないが、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、特許有効期限が切れたら、競争製品からの競争を受け入れるかもしれません。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。
もし私たちの製品と候補製品が特許期間延長を得ていなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。
当製品および候補製品に対するFDAの上場許可の時間、期限および詳細によれば、我々の1つまたは複数の米国特許または我々許可側の特許は、1984年の“医薬品価格競争および特許期限回復法”または“ハッジ·ワックスマン修正案”に従って限られた特許期間を回復する資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン改正案は、製品開発およびFDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、特許回復期間を最長5年とすることを許可している。各FDAが承認した製品は、FDA規制審査中に失われた特許期間の補償として最大1つの特許を延長することができる。特許期間の延長は、製品承認日から計14年の期間を超えてはならず、当該承認された薬品、その使用方法又はその製造方法に関連する請求項のみが延長することができる。もし私たちの候補製品が市場許可を得たら、特定の国/地域でも特許期間を延長することができる。しかし，適用の最終期限内に出願を提出できなかったこと，関連特許の満了前に出願を提出できなかったことや適用の要求を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある.しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長や回復を得ることができない場合、あるいはどのような延長の期限が私たちが要求したよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を得ることができ、私たちの収入は減少する可能性があり、実質的である可能性がある。また、このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は、私たちの臨床と臨床前データを参考にすることで、私たちの開発と試験への投資を利用し、他の場合よりも早く彼らの製品を発売する可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
私たちはアメリカや他の国で未解決の特許出願を持っているにもかかわらず、世界のすべての国で特許を提出、起訴、保護することは恐ろしいほど高価であり、私たちのアメリカ以外のいくつかの国の知的財産権は米国の知的財産権を広く持っていないかもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの候補製品と競争する可能性があり、私たちの特許、ライセンシーの特許、または他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれない。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。多くの国の法制度は特許や他の知的財産権保護の強制執行を支持しておらず、これは私たちの特許が人かもしれない特許を侵害したり、私たちの独占権を侵害する方法で競争製品をマーケティングすることを阻止することを困難にするかもしれない。外国の管轄地域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟は、大きなコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことは、私たちの特許または私たちのライセンシーの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願または私たちのライセンシーの特許出願は発行できないリスクに直面し、第三者が私たちにクレームを請求する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。そこで私たちは私たちの
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世界各地の知的財産権は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著な商業的優位性を得るのに十分ではないかもしれない。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちが第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を与えることを余儀なくされた場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの特許保護の獲得と維持は、法規および政府特許機関によって提出された様々な手続き、文書、費用支払い、および他の要求に依存しており、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
我々の特許及び/又は出願及び我々のライセンシーの特許及び/又は出願の生命期間内に、定期維持費、継続費、年会費及び各種他の政府費用は、USPTO及び各外国特許庁の異なる時間点で支払われる。私たちはシステムが私たちにこれらの費用を支払うことを注意して、私たちは私たちの外部特許年金サービスが満期になった時にこれらの費用を支払うことに依存します。また、米国特許商標局および各外国特許庁は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちは名声の良い法律事務所や他の専門家を招いて私たちの遵守を助け、多くの場合、不注意は滞納金を支払うことによって、あるいは特定の管轄区域に適用される規則に従って他の方法で是正することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。このような事件が発生すれば、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちは登録または未登録の商標または商号を使用して、私たち自身と私たちの製品をブランドしてマーケティングするつもりです。私たちの商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。長期的には、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。商標、商業秘密、ドメイン名、著作権または他の知的財産権に関連する専有権を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転を招き、私たちの財務状況または運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちは、私たちの競争地位を維持するために、非特許技術的ノウハウ、技術、および他の独自の情報を含む、私たちのビジネス秘密を保護することにある程度依存しています。第三者との秘密協定の締結や、従業員、コンサルタント、コンサルタントとの秘密情報および発明協定の締結など、当社のビジネス秘密および非特許ノウハウを保護する措置を講じていますが、そのようなすべての合意が正式に実行されている保証はありません。いずれも契約に違反し、私たちのビジネス秘密を含めて独自の情報を漏洩する可能性があり、このような違反について十分な救済措置を得ることができない可能性があります。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。
さらに、第三者は、この情報を取得する可能性があり、またはこの情報または同様の情報を独立して取得する可能性があり、私たちは、彼らが技術または情報を使用して私たちと競合することを阻止する権利がない。もしこのような事件が発生した場合、あるいは私たちが他の方法で私たちの商業秘密の保護を失った場合、これらの情報の価値は大幅に低下し、私たちの競争的地位は損なわれるかもしれない。もし私たちが特許発表前に特許保護を申請しない場合、または私たちの独自技術および他の機密情報を他の方法で秘密にすることができない場合、私たちが特許保護または私たちの商業秘密情報を保護する能力が脅かされる可能性がある。
私たちは私たちまたは私たちの職員たちがいわゆる機密情報や商業秘密を誤って使用または漏洩したと告発されるかもしれない。
私たちは、外部科学協力者、CRO、サードパーティ製造業者、コンサルタント、コンサルタント、潜在的パートナー、などの第三者の独自の地位を保護するために、将来的にセキュリティおよびセキュリティ協定を締結することができます
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他の第三者。第三者が私たちまたは私たちの従業員が無意識にまたは他の方法で合意に違反し、第三者の独自の商業秘密または他の情報を使用または開示したと主張した場合、私たちは訴訟を受ける可能性がある。このような問題の弁護は、その是非曲直にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務から従業員資源を大量に移転する可能性がある。私たちは私たちがこのようなどんな行動でも勝つかどうか予測できない。さらに、知的財産権訴訟は、その結果にかかわらず、負の宣伝を招く可能性があり、OJEMDAおよび私たちの候補製品および技術をマーケティングまたは他の方法で商業化することを禁止する可能性がある。このようなクレームに抗弁しなければ、重大な金銭的損失責任を負わせたり、開発や商業化努力を阻害したり、延期したりする可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがこれらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、私たちの管理チームや他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちにクレームをつけた当事者は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な知的財産訴訟の費用を効率的に負担することができるかもしれない。さらに、知的財産権訴訟に関連する大量の開示要求により、私たちのいくつかの機密情報が開示によって漏洩する可能性がある。さらに、任意の訴訟の開始および継続によって生じる任意の不確実性は、追加資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼすか、または私たちの業務、経営業績、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは競争相手から従業員を誤って雇用したか、または私たちまたは私たちの従業員が彼らの前の雇用主の機密情報や商業秘密を間違って使用または開示したという非難を受けるかもしれない。
バイオ製薬業界でよく見られるように、私たちの従業員のほかに、OJEMDAや私たちの候補製品の開発を支援するためにコンサルタントを招いています。これらのコンサルタントの多く、および私たちの多くの従業員は、以前に他の製薬会社に雇用されていたか、または以前に他の製薬会社に提供されていた可能性があり、または現在、私たちの競争相手または潜在的な競争相手を含む他の製薬会社にコンサルティングサービスを提供している可能性がある。私たちは、私たち、私たちの従業員またはコンサルタントが無意識に、またはその前の雇用主またはその前の顧客または現在の顧客の商業秘密または他の固有の情報を使用または漏洩したという疑惑の影響を受けるかもしれない。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがこれらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、私たちの管理チームや他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
OJEMDAと私たちのいくつかの候補製品の特許保護および特許起訴は第三者に依存する可能性がある。
我々は一般に、OJEMDAおよび我々の候補製品に関連する特許の起訴、保守および実行を制御する権利を得ることを求めているが、OJEMDAおよび我々の候補製品に関連する特許および特許出願の出願および起訴活動は、私たちのライセンシーまたはパートナーによって制御される可能性がある。OJEMDAおよび私たちの候補製品に関するすべての適用特許費用の支払いを含む当業者またはパートナーが、私たちの業務の最適な利益に適合した方法でこのような特許および特許出願を起訴、維持、実行できなかった場合、私たちはこれらの権利に対する私たちの知的財産権またはこれらの権利に対する私たちの排他性を失う可能性があり、私たちがOJEMDAおよびそれらの候補製品を開発および商業化する能力は悪影響を受ける可能性があり、競争相手が競合製品を製造、使用、販売することを阻止できない可能性がある。また、第三者から許可された特許および特許出願の特許起訴を制御する権利があっても、特許起訴の日までの私たちの許可者およびその弁護士の行動または不作為の悪影響または損害を受ける可能性がある。
現在、私たちの知的財産権保護には、Viracta治療会社、武田製薬有限会社、メルクKGaA社、ドイツダムシュタット社、MabCareから取得した特許と特許出願が含まれています。私たちの独占ライセンスと非独占ライセンスはいくつかの保留権利によって制限される可能性があり、これは私たちの競争地位に悪影響を及ぼすかもしれない。私たちはいくつかのライセンス特許の組み合わせの起訴と維持を制御しません；したがって、私たちは私たちの業務の最適な利益に合った方法で特許シリーズを準備、提出、起訴、または維持することを保証することはできません。“経営陣の財務状況と経営成果の討論と分析--重要な合意”を参照。私たちが許可を得た特許の組み合わせは、他社がOJEMDAのような製品と私たちの候補製品を商業化するのを阻止するのに十分かつ持続的な特許保護を提供してくれないかもしれない。
政府が援助したプロジェクトによって発見された知的財産権は、“進行権”、いくつかの報告要件、および米国会社の選好のような連邦法規の制約を受ける可能性がある。これらの規定を遵守することは、私たちの独占権を制限し、非アメリカメーカーと契約を締結する能力を制限するかもしれない。
私たち自身の発行されたいくつかの特許または未解決の特許出願は、米国政府資金を使用することによって生成される可能性があり、私たちは将来、米国政府資金や贈与を使用することによって生じるかもしれない知的財産権を獲得するかもしれない。1980年の“ベハ·ドール法案”によると、米国政府は政府が援助して開発した発明に対して何らかの権利を持っている。米国政府のこれらの権利は、任意の政府の目的のために発明を使用する非排他的、譲渡不可能、撤回不可能な世界的許可を含む。さらにアメリカ政府は限られた状況で
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第三者が決定した場合、(1)発明を商業化するのに十分なステップが取られていない、(2)政府は、公衆衛生または安全の必要性を満たすために行動しなければならない、または(3)政府は、公共使用に対する連邦法規の要求(“進行権”とも呼ばれる)を満たすために行動しなければならない場合、第三者に上述した任意の発明の独占的、部分的、または非独占的許可を付与することを要求する。もし米国政府が米国政府の資金や贈与を使用することによって生じる既存または将来の知的財産権の進行権を行使した場合、私たちは私たちが開発した知的財産権を許可または再許可することを余儀なくされるか、または私たちに不利な条項で許可される可能性があり、このような権利の行使によって米国政府の補償を受けることは保証されない。付与者が政府に発明を開示していない場合、又は所定の期限内に知的財産権登録申請を提出していない場合、米国政府もこれらの発明の所有権を取得する権利がある。政府援助の計画の下で生成された知的財産権もいくつかの報告要求によって制約されており、この要求を守るには大量の資源が必要かもしれない。さらに、米国政府は、これらの発明を含む任意の製品、またはこれらの発明を使用することによって製造された製品のいずれも、実質的に米国で製造されなければならないことを要求する。知的財産権の所有者または譲受人が、合理的ではあるが成功しない努力をしたことを証明することができ、同様の条項で潜在的な被許可者に許可を付与することができ、これらの許可が米国で大量生産される可能性があり、またはこの場合、国内製造が商業的に不可能である場合、資金を提供する連邦機関は、米国工業のこのような選好を放棄する可能性がある。このような米国工業への偏愛は、このような知的財産権がカバーする製品について非米国製品メーカーと契約する能力を制限するかもしれない。
米国および外国の地政学的行動は、私たちの特許出願または任意の既存または将来のライセンシーの特許出願をめぐる起訴または維持、ならびに私たちが発行した特許または任意の既存または将来のライセンシーの特許の維持、強制執行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。
米国または他の国のいくつかの地政学的行動は、私たちの特許出願の起訴または維持、または私たちの現在または未来の許可者の特許出願に関連する不確実性およびコストを増加させる可能性がある。例えば、ロシアのウクライナ侵攻に関連する米国と外国政府の行動は、ロシアでの特許出願の提出、起訴、維持を制限または阻止する可能性がある。政府の行動はまたロシアで発行された特許を維持することを阻止するかもしれない。これらの行動は、ロシアにおける特許権の一部または全部の喪失を招く可能性がある私たちの特許または特許出願を放棄または失効させる可能性がある。このような事件が発生すれば、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、ロシア政府は、2022年3月に、ロシアの会社や個人がロシアで友好的でないと考えている米国や他の国で、同意または補償なしに、米国および他のロシアが友好的でないと考えている国を有する公民権または国籍、米国および他の国に登録されている、または主にこれらの国で商業または利益活動を行う特許権者が所有する発明を利用することを可能にする法令を採択した。したがって、私たちは、第三者がロシアで私たちの発明を実践したり、私たちの発明を使用して製造された製品をロシア国内で販売したり輸入したりすることを防ぐことができないだろう。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの普通株の活発さと流動性取引市場は永遠に続かないかもしれない。したがって、買い取り価格や買い取り価格以上の価格で普通株を転売することができないかもしれません。
私たちの普通株の活発な取引市場は永遠に続かないかもしれない。私たちの普通株の時価は買い取り価格から下落するかもしれない。これらと他の要素のため、あなたが持っている普通株を買い取り価格以上の価格で転売することができないかもしれません。活発な市場の不足は株を売りたいときや合理的だと思う価格で株を売る能力を弱めるかもしれません。活発な市場の不足はまたあなたの株の公平な市場価値を下げるかもしれない。
また、活発でない市場は、普通株を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があり、戦略的協力を達成したり、私たちの普通株を対価格で会社や製品を買収する能力を弱める可能性があります。
私たちの四半期の経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、すべての状況は私たちの株価の変動や下落を招く可能性がある。
私たちの経営業績は四半期変動の影響を受けると予想されています。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受けます
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もし私たちの四半期の経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回れば、私たちの普通株の価格は大幅に低下する可能性がある。また、私たちの経営業績のどの四半期の変動も、私たちの普通株の価格を大幅に変動させる可能性があります。私たちの財務業績を四半期比較することは必ずしも意味があるわけではなく、私たちの将来の業績としての指標に依存すべきではないと考えられます。
私たちの普通株の市場価格は非常に不安定になる可能性があり、これは私たちの普通株の購入者に大きな損失をもたらすかもしれない。
私たちの普通株の市場価格は引き続き高度に変動し、様々な要素の広範な変動を受ける可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。このような変動のため、あなたは支払う価格以上で普通株を売ることができないかもしれません。私たちの普通株の市場価格は、本“リスク要因”の部分に記載されている他のリスクと以下を含む多くの要素の影響を受ける可能性がある
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そのほか、株式市場、特に製薬、生物製薬と生物技術株式市場は、極端な価格と出来高の変動を経験し、新冠肺炎の疫病、インフレ激化と金利変化及びサプライチェーンの中断を含み、これらは往々にして発行者の経営業績と関係がない或いは比例しない。また、我々普通株の取引価格は、第三者が市場価格を押し下そうとする悪影響を受ける可能性がある。もし私たちの株が下落すれば、空売り者や他の人たち--その中の一部の人はソーシャルメディアに匿名で投稿して利益を得るかもしれません。彼らの活動は私たちの株価に悪影響を及ぼすかもしれません。これらの広範な市場と業界要素は、私たちの実際の経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格を深刻に損なうかもしれない。本“リスク要因”部分に記載されたリスクを含む、上記の任意のリスクまたは任意の広範な他のリスクを達成することは、私たちの普通株の市場価格に重大かつ不利な影響を与える可能性がある。
過去、証券集団訴訟は上場企業の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは生物製薬会社と特に関連しており，これらの会社は近年大幅な株価変動を経験している。私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちは現在、私たちの普通株に配当金を支払うつもりはありませんので、私たちの株主が投資リターンを達成する能力は私たちの普通株の価値増加に依存します。
私たちは普通株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、運営を支援し、私たちの業務の成長と発展に資金を提供するために、すべての利用可能な資金と未来の任意の収益を維持するつもりです。予測可能な未来に、私たちは私たちの株のいかなる現金配当金も発表したり支払うつもりはない。したがって、私たちの普通株のどんな投資収益も私たちの普通株価値の増加にかかっていることは確実ではない。
私たちの普通株を売る大量の株は私たちの普通株の価格を下落させるかもしれない。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。もし私たちの株主や市場が私たちの株主が公開市場で私たちの普通株を大量に販売しようとしていると思うなら、私たちの普通株の市場価格は大幅に低下する可能性があります。
2024年6月30日現在、私たちが発行した普通株式総数87，692，916株を保有する保有者は、いくつかの条件に適合する場合、彼らの株式に関する登録声明を提出する権利があり、あるいは登録声明に彼らの株式を含むことを要求する
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私たちは私たち自身や私たちの株主のために申請することができる。私たちはまた登録された普通株を持っていて、私たちは私たちの株式激励計画に基づいて発行することができる。これらの株は発行されると公開市場で自由に取引することができる。
公開市場で私たちの株や売却可能な株が私たちの普通株の市場価格にどのような影響を与えるか予測できません(あれば)。しかし、将来的には、私たちの未償還オプションの行使や未償還制限株式単位の奨励を付与する際に発行される株を含む、我々の普通株を公開市場で大量に販売したり、このような売却が発生する可能性があると考えられたりして、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちはまた、未来に私たちが計画している業務を継続するために多くの追加資本が必要かもしれないと予想している。資本を調達するために、私たちは1回または複数回の取引で時々決定された価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。株式または他の株に変換可能な証券を売却して発行することで追加資本を調達すれば、我々の株主は希釈されるだろう。これらの売却、あるいは市場で大量の株式保有者が株を売却しようとしているとの見方は、我々の普通株の市場価格を低下させる可能性がある。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな制御を加えることができるだろう。
2024年6月30日現在の私たちの普通株の実益所有権によると、私たちの役員、取締役、5%以上の株式の所有者と、それぞれの関連会社の実益は、私たちの46.6%の議決権付き株を持っています。このグループの投票権は、彼らが持っている無投票権を普通株に転換する程度に増加する可能性がある。したがって、これらの株主が一緒に行動すれば、取締役の選挙、私たちの組織文書の修正、任意の合併、合併、または私たちのほとんどの資産、および任意の他の重大な会社取引を含む、株主の承認を必要とする会社の行動の結果に大きな影響を与え続ける。これらの株主の利益はあなたの利益とは違うかもしれないし、あなたの利益と衝突する可能性もある。例えば、これらの株主は、わが社の支配権の変更を延期または阻止することができ、たとえこのような制御権の変更が私たちの他の株主に利益をもたらすとしても、私たちの株主が私たちの会社や私たちの資産を売却する際に普通株のプレミアムを得る機会を奪い、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性がある。
私たちの定款書類やデラウェア州法律によると、反買収条項は私たちの買収を阻止または延期する可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止することができるかもしれない。
私たちが再記述した会社登録証明書と私たちの改訂と再記述の定款には、わが社の制御権変更を延期または阻止する可能性のある条項が含まれています。これらの規定は、我々の取締役会の現職メンバーが指名した取締役や他の会社の行動ではなく、株主が我々の経営陣を変動させることを含めて、株主を選挙することを困難にする可能性もある。これらの規定には
また、デラウェア州会社法(DGCL)第203条は、わが社への支配権変更を阻止、延期、または阻止する可能性がある。第203条私たちと15%以上の普通株式を保有する者との間の合併、業務合併、その他の取引には、いくつかの制限が加えられている。
私たちの組織文書の独占法廷条項は、司法フォーラムで、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理者または他の従業員、またはそのようなクレームを引き起こす任意の発行引受業者とトラブルを引き起こすクレームに有利であると考える株主の能力を制限する可能性があり、これは、そのようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。
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私たちが再記述した会社登録証明書は、法律で許容される最大範囲内で、デラウェア州衡平裁判所は、私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、受託責任に違反した任意の訴訟、DGCL、私たちが再記載した会社登録証明書、または私たちの改正と再記載された定款に基づいて私たちにクレームを提起した任意の訴訟、または内部事務原則によって管轄されている私たちのクレームに対する任意の訴訟であることが規定されている。この排他的裁判所条項は、1934年に改正された“証券取引法”または“取引法”に規定された義務または責任を執行するための訴訟には適用されない。しかし、排他的裁判所の規定によって列挙された1つまたは複数のカテゴリに属する訴訟に適用することができる。
このような裁判所条項の選択は、我々または私たちの任意の取締役、上級管理者または他の従業員、またはそのようなクレームを引き起こす任意の発行された引受業者と紛争を引き起こすと考えられる株主のクレームを司法裁判所で提出する能力を制限する可能性があり、これは、そのようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。代替的に、裁判所が、私たちが再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟において適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用を生じる可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状態を損なう可能性がある。
改正された1933年証券法又は証券法第22条によると、連邦裁判所及び州裁判所は、証券法又はその下の規則及び条例を執行するために生じた任意の義務又は責任について提起されたすべてのクレームに対して同時管轄権を有する。私たちが改正して再記述した定款は、法律によって許容される最大範囲で、アメリカ合衆国連邦地域裁判所は、訴え中に指名された任意の被告に対して提起されたすべての訴因を含む、証券法または連邦フォーラム条項に基づいて提起された訴因を解決する任意の訴えを解決する独占的フォーラムとなるであろう。本条文は、疑問を生じさせないために、吾等に恩恵を受け、吾等、吾等の上級者及び取締役、苦情を招く任意の発売の引受業者、及び任意の他の専門実体(その専門が当該者又は実体になされた声明を発行し、発売書類の任意の部分を作成又は証明した)によって実行することを目的としている。私たちが連邦フォーラムの規定を採択することを決定する前に、デラウェア州最高裁判所は、デラウェア州の法律によると、これらの規定は事実上有効であると判断した。連邦または州裁判所はデラウェア州最高裁判所の裁決に従わないかもしれないし、特定の事件で連邦フォーラム条項を実行することを決定する可能性があるが、連邦フォーラム条項の適用は、私たちの株主が証券法を実行するために生じるいかなる義務や責任のために提起された訴訟は連邦裁判所で提起されなければならず、州裁判所で提起することはできず、私たちの株主は連邦証券法とその下の規則と法規を遵守することを放棄することはできないことを意味する。
取引法第27条は，連邦政府が取引法又はその下の規則及び条例を実行するために生じた任意の義務又は責任に対して提起されたすべてのクレームに対して排他的連邦管轄権を有すると規定されている。また，排他的裁判所条項も連邦裁判所条項も，取引法で規定されているいかなる義務や責任を実行するための訴訟にも適用されない.したがって、私たちの株主は、取引法またはその下の規則と法規によって生じるいかなる義務または責任を実行するために連邦裁判所に訴訟を提起しなければならず、私たちの株主は連邦証券法とその下の規則と法規を遵守することを放棄することはできない。
任意の個人またはエンティティが、私たちの任意の証券の任意の権益を購入または他の方法で取得または保有することは、連邦フォーラム条項を含む、私たちの独占フォーラム条項を通知し、同意したとみなされなければならない。これらの条項は、株主がクレームを出す能力を制限する可能性があり、株主が、私たちまたは私たちの役員、役員または他の従業員、またはそのようなクレームの発行を引き起こす任意の引受業者と紛争した場合、彼らが選択した司法裁判所でそのようなクレームを提出するコストが増加する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止する可能性がある。
証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表していない場合、または彼らが私たちの会社に不利または誤った意見を発表した場合、私たちの普通株価格と取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けています。私たちはアナリストや彼らの報告書に含まれている内容と意見に対して何の統制権もない。もし私たちのどのアナリストが私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現に否定的または誤った意見を発表した場合、あるいは私たちの臨床前研究と未来の臨床試験と運営結果がアナリストの期待に達しなかったら、私たちの株価は下落するかもしれない。1人以上のそのようなアナリストが私たちへの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちは金融市場で可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
一般リスク因子
上場企業として、私たちの運営コストが増加し、私たちの経営陣は、新しいコンプライアンス措置やコーポレートガバナンス実践を実施するために多くの時間を投入する必要があります。
上場企業として、私たちは多くの法律、会計、その他の費用を負担していますが、これは私たちが民間会社として起きていないことです。サバンズ-オクスリ法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック世界選りすぐりの市場またはナスダックの上場要求、その他の適用される証券規則と法規は、有効な開示、財務制御と会社管理やり方の確立と維持を含む上場企業に対して様々な要求を提出した。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。さらに私たちは
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これらの規則と法規は私たちの法律と財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、いくつかの活動をより時間と費用を増加させると予想される。例えば、これらの規制は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価に得ることができ、十分な保険範囲を維持するために多くの費用を発生させることが要求される可能性があると予想されます。私たちは、これらの要求に応答して生成される可能性のある追加コストの金額や時間を予測または推定することができない。これらの要求の影響は、私たちの取締役会、取締役会委員会、または役員に参加することをより難しくし、合格した人を引き付け、維持することを可能にするかもしれない。コストの増加は、他の業務分野のコストを下げる必要があるかもしれません。あるいは商業化すると、私たちの製品の価格を上げる必要があります。また，これらの規則や条例は異なる解釈を持つことが多く，特殊性に欠ける場合が多いため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。
財務報告書を適切かつ効果的な内部統制を維持することができなければ、正確かつタイムリーな財務諸表を作成する能力が損なわれる可能性がある。
サバンズ·オキシリー法第404条によると、私たちの経営陣は財務報告書の内部統制に対する私たちの有効性を報告しなければならず、私たちの独立公認会計士事務所は私たちの10-K表年次報告書で財務報告書の内部統制に対する私たちの有効性を証明しなければならない。私たちの経営陣と独立公認会計士事務所を管理して財務報告内部統制を評価するために達成しなければならない基準のルールは複雑で、大量の文書、テスト、可能な救済措置が必要です。我々と独立公認会計士事務所が財務報告内部統制を評価する際には、外部コンサルタントを招聘し、財務報告内部統制の十分性を評価·記録するために、外部コンサルタントを招聘し、財務報告内部統制の十分性を評価·記録するために、引き続き適切な措置を講じて制御プログラムを改善し、検証制御が文書に沿って機能しているかどうかをテストすることにより、財務報告内部統制の継続的な報告及び改善手順を実施する必要がある。この過程は時間がかかり、高価で複雑になるだろう。
財務報告の内部統制を維持することができず、必要な新しいまたは改善された制御を実施できなかったか、または実施中に困難に遭遇した場合、財務状態、運営結果、またはキャッシュフローを正確に報告する能力を深刻に抑制する可能性がある。もし私たちまたは私たちの独立公認会計士事務所が財務報告の内部統制に有効であると結論できない場合、あるいは私たちの独立公認会計士事務所が私たちの財務報告の内部統制に重大な弱点や重大な欠陥があると判断した場合、投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの普通株式市場価格は下落する可能性があり、私たちはナスダック、米国証券取引委員会、または他の規制機関の制裁または調査を受ける可能性がある。財務報告の内部統制のいかなる重大な欠陥を補うことができなかったり、上場企業に必要な他の効果的な制御システムを実施または維持できなかったりすることは、将来的に資本市場に参入する機会を制限する可能性もある。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
私たちは“取引所法案”の定期報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを合理的に確保するために設計されている。任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御およびプログラムは、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている。
これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.例えば、私たちの役員または役員は、意図せずに新しい関係または手配を開示できなかった可能性があり、関連するいかなる取引も開示できなかった。さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.しかも、私たちは他の分野での私たちの業務のリスクを識別して解決するための正式なリスク管理計画を持っていない。
私たちは証券訴訟の影響を受けるかもしれませんが、これは高価で、経営陣の注意をそらすかもしれません。
私たちの普通株の市場価格は変動するかもしれない。株式市場全体、特にナスダックとバイオ製薬会社は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。過去に、株式市場の価格変動を経験した会社は証券集団訴訟の影響を受ける。私たちは未来にこのような訴訟の目標になるかもしれない。私たちに対する証券訴訟は巨額のコストを招き、私たちの経営陣の注意を他の業務から移す可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
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不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、株価、経営業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの経営業績は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。例えば、2007-2008年の世界金融危機は資本と信用市場の激しい変動と混乱をもたらした。同様に、新冠肺炎疫病に関連する変動は資本と信用市場の深刻な不安定と混乱を招き、ここ数ケ月以来、全世界経済は金利とインフレ上昇の影響を受け、衰退或いは経済が更に低下する可能性がある。しかも、人々は世界の銀行システムの安定性を懸念してきた。例えば、2023年3月10日、私たちの銀行業パートナーの一つであるシリコンバレー銀行(SVB)は、カリフォルニア州金融保護·革新部によって閉鎖され、連邦預金保険会社(FDIC)を係に任命した。SVBではごく少量の現金しかありませんし、その時以来、FDICはSVBのすべての預金者が保護されることを示していますが、連邦政府がSVB預金者のようにすべての預金者を保証し、さらなる銀行倒産やグローバル銀行システムの持続的な不安定が私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があるという保証はありません。同様に、資本と信用市場は世界的な地域紛争の悪影響を受ける可能性があり、より広範またはより多くの世界的な衝突、衝突に対応するために実施される世界的な制裁またはエネルギー危機が発生する可能性がある。世界金融危機のような深刻または長期的な経済低迷は、候補薬の需要減少や、必要に応じて許容可能な条件で追加資金を調達する能力(あれば)を含む様々なリスクを私たちの業務にもたらす可能性がある。経済が疲弊したり下落したりすることは、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性もある。このような状況や現在の経済環境や金融市場状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予想することはできません。また、私たちの株価は下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動といかなる一般的な経済低迷でもある。
また、私たちの業務と運営は、ウクライナ、中東、中国と台湾の緊張を含む、複数の地域の政治的不安定と軍事的敵対行動の影響を受ける可能性がある。私たちは2023年10月に始まるイスラエルの武力衝突の状況に集中している。この紛争はまだ発展しているが，これまでこの衝突は我々の業務運営結果に悪影響を与えていない.しかしながら、競合が悪化または進行し続ける場合、どのような業務中断またはオーバーフロー効果も、私たちの業務および運営に悪影響を及ぼす可能性がある。
第二条株式証券の未登録販売、募集資金の使用及び発行者が持分証券を購入する。
株式証券の未登録販売
ない。
収益の使用
ない。
発行人が株式証券を購入する
ない。
第3項高級証券違約
ない。
第4項鉱山安全情報開示
該当しない。
第5項その他資料
ない。
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プロジェクト6.展示品。
本四半期報告書10-Q表の一部として提出または提供される展示品は、次の展示品インデックスに記載されている。
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引用で編入する
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展示品
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説明する
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表
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書類番号.
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保存する
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展示品
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アーカイブ済み/搭載済み
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10.1^ |
2024 年 5 月 29 日付の資産購入契約。 |
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X |
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10.2^ |
MabCare Therapeutics と Day One Biopharmaceuticals ， Inc. 間の独占ライセンス契約。2024 年 6 月 17 日。 |
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X |
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31.1 |
2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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X |
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31.2 |
2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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X |
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32.1* |
2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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X |
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32.2* |
2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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X |
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101.INS |
連結されたXBRLインスタンス文書(このインスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには現れない)。 |
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X |
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101.書院 |
Linkbase文書を埋め込むインラインXBRL分類拡張機構. |
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104 |
表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
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X |
* この証明書は、証券法第 18 条の目的のために提出されたものではなく、またはその条項の責任の対象となるものとみなされず、証券法または証券法に基づくいかなる提出にも参照によって組み込まれないものとみなされません。
登録者は、規則 S—K のアイテム 601 （ b ） （ 10 ） の下で許可されているように、展示品の一部を省略しています。
登録者は、規制 S—k の項目 601 （ a ） （ 5 ） に基づくスケジュールおよび展示物を省略しています。登録者は、要請に応じて、省略されたスケジュールおよび資料のコピーを SEC に追加的に提供することに同意します。
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署名
1934年に改正された証券取引法の要求によると、登録者は正式に許可された署名者がそれを代表して本報告に署名することを正式に手配した。
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初日生物製薬会社です。 |
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日時 ： 2024 年 8 月 2 日 |
投稿者： |
/S/ジェレミー·ベンデル博士、商工管理修士 |
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ジェレミー · ベンダー、 Ph. D. 万 B.A. |
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CEO兼社長 首席執行幹事 |
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日時 ： 2024 年 8 月 2 日 |
投稿者： |
S/チャールズ·N·ヨーク2世M.B.A |
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チャールズ·ヨーク2世M.B.A. |
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最高経営責任者と首席財務官 首席財務·会計幹事 |
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