展示99.1


アイオニスは2024年第2四半期の財務結果を報告しています。

WAINUAは、成人における遺伝性トランスサイレチン由来アミロイドーシスの多発性ニューロパチーの治療法として米国で承認されています(また、hATTR-PNとも呼ばれます)。汉斯状(スルトラマブ単抗体注射液、汉斯状)は、グループによって独自に開発され、上市承認を得た初のバイオ医薬品であり、小細胞肺がんの一次治療における抗PD-1単抗体で、世界で初めて承認されました。この発表の日までに、汉斯状は中国で適応症を獲得し、マイクロサテライト高度不安定型の実体腫瘍、非小細胞肺がん(sqNSCLC)、広がり期の小細胞肺がん(ES-SCLC)、食道扁平上皮癌(ESCC)に対して、非扁平非小細胞肺がん(NSCLC)の承認登録申請(NDA)は受理されました。期間中、汉斯状は中国内陸で約33.4億元の売上高を実現しました。 米国での打ち上げは順調で、カナダで承認され、EUの承認決定を待っている 今年中に予想される
 
FCS用のOlezarsen PDUFAは2024年12月19日
 
重症家族性アンギオードーマ(HAE)のための肯定的な第3相donidalorsenデータ; 米国およびEUの規制当局への申請準備中
 
2024年の財務ガイダンスの達成に向けて計画通り進行中
 
カリフォルニア州カールスバッド、2024年8月1日 - IonisファーマシューティカルズINC.(ナスダック:IONS)(以下、「当社」)は、2024年第2四半期の財務結果を報告しました。
 
「今年の上半期に、当社は重篤な疾患を持つ人々に定期的に薬剤を提供するという目標を引き続き達成し続けました。AstraZenecaとの遺伝性ATTR多発性ニューロパチー(ATTRv-PN)のWAINUAの展開は順調に進んでおり、QALSODYはEUで承認され、遺伝性ALSの初めての治療薬としての適応を拡大しました。そして、米国で承認された治療法のない深刻な希少疾患である家族性キロミクロン症候群(FCS)の人々に対する優先審査に受け入れられた最初の独立型のロザーセンの発売にも好位置にあります(FDAは12月の行動期限)。また、より大規模な重度の高トリグリセリド血症(sHTG)患者集団のOlezarsenプログラムも第3相の登録を完了し、来年下半期のデータに向けて進行状況を維持しています。そして最近の肯定的な第3相の結果に基づき、2番目に計画された米国市場での独立型の発売であるdonidalorsenは、遺伝性アンギオードーマ(HAE)の人々の優先選択肢になる可能性があります」と、Ionisの最高経営責任者であるブレット・P・モニア博士は述べています。「また、私たちは転換可能性のある次の波の薬剤も前進させており、Angelman症候群での陽性データに基づいて、ION582を来年に第3相の研究に進める計画を発表しました。このプログラムは私たちの強力な完全自己所有の神経学パイプラインの中心的存在になる予定です。私たちの最近の成果は、多数のこの後が来るカタリストとともに、全てのステークホルダーに次のレベルの価値を提供するためにおけるIonisの立場を確立したものです。」

2024年第2四半期の概要と財務結果(1) $8.2 :

   
2024年2月29日までの3ヶ月間
6月30日
   
終了6ヶ月
6月30日
 
   
2024年
   
2023
   
2024
   
2023
 
   
(金額は百万単位で)
 
合計売上高
 
$
225
   
$
188
   
$
345
   
$
319
 
営業費用
 
$
291
   
$
279
   
$
560
   
$
523
 
非GAAPベースの営業費用
 
$
260
   
$
252
   
$
498
   
$
469
 
営業損失
 
(66
)
 
(91
)
 
(215
)
 
(204)
)
ノン GAAP ベースの営業損失
 
35
)
 
(64
)
 
(153
)
 
(150
)

  (1) $8.2
GAAPから非GAAPベースへの調整は、このリリースの後半に含まれています。

1

財務ハイライト
 
R&D収入の増加が主な原因で、2024年第2四半期および上半期の売上高は、前年同期比20%および8%増加しました。これは、Ionisのパイプラインとテクノロジーが引き続き生成する価値を反映しています。

WAINUA(ATTR心筋症の治療)およびsHTGのためのロザーセン、およびWAINUA、ロザーセン、donidalorsenの商業化のために、遅い段階の開発に引き続き戦略的投資が行われたため、2024年第2四半期および上半期の営業費用が前年同期比で増加しています。

2024年の財務ガイダンスを再確認しました。

最近のマーケティング薬のハイライト
 
成人の遺伝性トランスサイレチン-介在性アミロイドーシス(ATTRv-PN)の治療のためのWAINUAは、2024年第2四半期と上半期にそれぞれ1600万ドルと2100万ドルの売上高を上げ、それぞれ400万ドルと500万ドルのロイヤルティ収入を生成しました。
 
ADDSの承認されたカナダのATTRv-PNの成人治療のWAINUA
 
脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療のSPINRAZAは、2024年第2四半期および上半期のグローバル売上高が前年同期比でそれぞれ42900万ドルと77000万ドルに増加し、ロイヤルティ収入はそれぞれ5700万ドルと9500万ドルに増加しました。
 
SOD1-ALSの治療のためのQALSODYがEUで認可を受けました

最近のレイトステージのパイプラインのハイライト

Olezarsenは、緊急に治療が必要な2つの患者集団、家族性キロミクロン症候群(FCS)と重度の高トリグリセリド血症(sHTG)の追求をサポートする複数の臨床および規制のマイルストーンを達成しました。
 

o
FDAがFCSを持つ患者のためのNDAをPriority Reviewで受け入れ、PDUFA日は2024年12月19日です。
 

o
FCS患者のPositive Phase 3 Balance研究データを提示し、同時にNew England Journal of Medicineに掲載しました。
 

o
米国でFCSの拡大アクセスプログラム(EAP)を開始しました。
 

o
全セクターのPhase 3 sHTG研究の募集を完了しました:CORE pivotal study、CORE2 confirmatory pivotal study、およびESSENCE supportive exposure studyが全てH2:2025にデータを収集するとの予定です。
 

o
HTGおよびsHTGの患者のPositive Phase 20億Bridge研究データを提示し、同時にNew England Journal of Medicineに掲載しました。
 
Donidalorsenは、常染色体優性遺伝性のアンギオエデマ(HAE)患者の最初のRNAターゲティング予防治療薬になるよう、複数の臨床的なマイルストーンを達成しました。
 

o
NDAを提出する準備をしています。
 

o
大塚はMAAを提出する準備をし、アジア太平洋を含むOtsuka EUの商業ライセンス契約を拡大しました。
 

o
4週間または8週間ごとに治療を受けた患者のPositive Phase 3 OASIS-HAE研究データを提示し、同時にNew England Journal of Medicineに掲載しました。


o
4週間または8週間ごとに治療を受けた患者のPositive Phase 3 OASISplus open-label extension研究データを提示しました。
 

o
他の予防療法で治療された患者でPositive Phase 3 OASISplus switch研究データを提示しました。
 
Alexander病の患者を対象としたGFAP Phase 3研究が完全に募集され、2025年にデータが収集される予定です。
 
2

慢性肝炎B(CHB)患者のためのBepirovirsen Phase 3研究が完全に募集され、2026年にデータが収集される予定です。

最近のその他のパイプラインの更新

私たちが完全に所有するION582(UBE3A)についてのAngelman症候群の患者のPositive Phase 2データを提示し、計画されたPhase 3研究開始の前にグローバル規制当局との会議の準備をしています(H1:2025)。
 
代謝異常関連脂肪肝炎(MASH)の患者のION224(DGAT2)のPositive Phase 2データを提示しました。
 
Pelizaeus-Merzbacher病(PMD)の患者のION356(PLP1)のPhase 1/2 Orbit研究を開始しました。
 
IONIS-Fb-Lの開発を中止しました。RXは、地理的萎縮(GA)およびALSのためのION541をPhase 2研究が有望な安全性プロファイルを示したが効果が不十分であったため、Phase 3開発に進むことができなかった。

2024年第2四半期の財務結果

「アイオニスは重大な転換点に立っています。WAINUA、オレザルセン、ドニダロセンの重要な開発および規制当局のマイルストーンを達成し、全セクターの必要な患者に役立つ重要な可能性を持っています。一方で、次の変革的な医薬品の開発を引き続き進めています」とアイオニスのCFOであるエリザベス・L・ホーゲンは述べています。「全利害関係者のための次の価値創造を推進するには、約近期および長期的なポートフォリオの可能性を十分に開放するために、戦略的に資本を投資することに注力しています。今後のolezarsenおよびドニダロセンのローンチに向けた販売準備にフォーカスしており、WAINUAおよびオレザルセンの患者人口の広範囲な対応能力に対する向上した信憑性を考慮して、これらの薬剤が表す重要な可能性に沿って、能力を拡大するための追加的な投資を計画しています。さらに、アンジェルマン症候群のION582の第3フェーズ開発と商業化活動を計画しており、来年の上半期に開始する予定です。今日および今後の投資により、アイオニスは持続可能な成長を維持することになるでしょう」。

売上高

アイオニスの売上高は以下のように構成されています。

   
9月30日終了3か月間
   
終了6ヶ月
 
   
For the Six Months Ending
   
6月30日
 
   
2024年
   
2023
   
2024
   
2023
 
売上高:
 
(金額は百万単位で)
 
商業売上高:
                       
SPINRAZAロイヤリティ
 
$
57
   
$
61
   
$
95
   
$
111
 
WAINUAロイヤリティ
   
4
     
-
     
5
     
-
 
その他の商業売上高:
                               
TEGSEDIおよびWAYLIVRAの売上高(純)
   
8
     
11
     
17
     
17
 
ライセンスおよびその他のロイヤリティ収益
   
3
     
6
     
15
     
18
 
商業売上高合計
   
72
     
78
     
132
     
146
 
研究開発収益:
                               
前払い金からの償却
   
35
     
15
     
77
     
29
 
マイルストーン支払い
   
53
     
51
     
60
     
74
 
ライセンス料
   
38
     
20
     
38
     
20
 
その他のサービス
   
15
     
4
     
16
     
6
 
協働契約収益
   
141
     
90
     
191
     
129
 
WAINUA共同開発収益
   
12
     
20
     
22
     
44
 
研究開発収益合計
   
153
     
110
     
213
     
173
 
合計売上高
 
$
225
   
$
188
   
$
345
   
$
319
 

3

2024年第2四半期および第1半期の商業売上高には、2024年1月下旬に米国でWAINUAがローンチされたことに伴い、新しいロイヤリティ収入源が含まれています。また、アイオニスの商業売上高には、Biogenが2023年第2四半期に米国で、2024年第2四半期にEUでローンチしたQALSODYの純売上ロイヤリティが含まれています。

研究開発収益は、昨年下半期にアイオニスがロシュおよびノバルティスとの新しい協業を開始したことに伴う前払い金の償却のために、2024年第2四半期および第1半期に比べて増加しました。さらに、Otsukaとのドニダロセンのライセンス契約がアジア太平洋地域に加えてEUにも拡大された第2四半期の新しい協業の結果として、ライセンス料が前年度に比べて増加しました。これらの増加は、ATTRv-PNに関連する開発活動がWAINUAがこの適応症のためにローンチしたことに伴い減少したWAINUA共同開発収益の減少によって、部分的に相殺されました。

営業費用
 
2024年第2四半期および第1半期のアイオニスの営業費用は、2023年の同じ期間に比べて増加し、予想通りです。SG&A費用は、WAINUAの米国ローンチおよびオレザルセンのフィールドチームを設立するためのローンチ準備活動により、前年度に比べて増加しました。研究開発費用は、第2四半期に減少し、昨年度の同じ期間とほぼ同じ水準で推移しました。

バランスシート

2024年6月30日現在、アイオニスの現金、現金同等物および短期投資は、2023年12月31日の$23億から$21億に減少しました。同社は成長機会への資本リソースの展開を継続する予定であり、今後数年間にわたって、主に後期段階プログラム、完全保有資産、および革新的な次世代医薬品に焦点を当てた戦略的投資を行うことが予想されます。

ウェブキャスト

当社は、2024年第2四半期の決算発表について、2024年8月1日(米国東部時間)午前11時30分に電話会議およびWebcastを開催します。こちらからWebcastにアクセスできます。ウェブキャストのリプレイは、同じアドレスで限られた期間利用可能です。当社の第2四半期の決算スライドにアクセスするには、ここをクリックしてください。

SPINRAZAおよびQALSODYの詳細については、それぞれhttps://www.spinraza.com/およびhttps://www.qalsody.com/をご覧ください。QALSODYは、QALSODYで治療を受けた患者の血漿中神経フィラメント軽鎖(NfL)の低下を基に加速承認されています。引き続き承認を受けるためには、確認的試験での臨床的有用性の検証が必要かもしれません。

WAINUA™(eplontersen)の適応症
WAINUA注射剤、皮下投与、45 mgは、成人における遺伝性トランスステリン介在性アミロイドーシスの多発ニューロパチーの治療薬として使用されます。

WAINUA™(eplontersen)の重要な安全性情報

4

警告と注意事項
血清ビタミンA濃度が低下し、サプリメントが推奨されます。WAINUAにより血清ビタミンA濃度が低下します。ビタミンAの推奨摂取量のサプリメントを追加してください。ビタミンA欠乏症状を示す眼の症状がある場合は、眼科医に紹介してください。

副作用
最も一般的な副作用(WAINUA治療を受けた患者の≥9%)は、ビタミンA低下(15%)および嘔吐(9%)でした。

WAINUA米国での全ての処方情報についてのリンクをご覧ください。

アイオニス製薬株式会社について
 
30年間、Ionisは深刻な疾患を持つ患者によりよい未来をもたらす薬剤を発明してきました。Ionisは現在、神経学、心臓病学、およびその他の高い患者需要分野で、5つの商品化薬剤と主導的なパイプラインを有しています。RNAターゲティング薬剤の先駆者として、IonisはRNA療法における革新を推進するだけでなく、遺伝子編集の新しい手法を進めることも続けています。疾患生物学の深い理解と業界をリードするテクノロジーにより、患者の人生を変える前進を実現する情熱と緊急性が私たちの仕事を推進しています。Ionisについてもっと学ぶには、Ionis.comを訪問してX(Twitter)およびLinkedInでフォローしてください。

Ionisの将来に関する声明
 
本プレスリリースには、Ionisの事業、財務ガイダンス、商業化薬剤、開発中のその他の薬剤およびテクノロジーの治療および商業化潜在性に関する前向きの声明が含まれています。Ionisの目標、期待、財務またはその他の予測、意図または信念を記述する記述は前向きな記述であり、リスクを伴う声明と見なされる必要があります。このような声明には、安全かつ有効な人間治療薬として使用される薬剤を発見、開発、商業化するプロセスに固有のリスクや不確実性が含まれます。Ionisの前向きな声明には、決して現実化しないか、またはそのような前向きな声明が示唆または暗示することと異なる結果をもたらす可能性のある前提条件も含まれます。Ionisの前向きな声明は、その経営陣の善良な判断を反映していますが、これらの声明はIonisによって現在知られている事実と要因に基づいています。法律によって要求される場合を除き、Ionisは、いかなる理由においても、いかなる前向きな声明の更新を行う義務はありません。その結果、これらの前向きな声明に依存しないようにご注意ください。Ionisのプログラムに関するこれらおよび他のリスクは、Ionisの2019年12月31日までのForm 10-Kの年次報告書および最新のForm 10-Qに詳述されており、証券取引委員会に提出されています。これらおよびその他の文書のコピーは、当社から入手できます。

本リリースでは、文脈によって異なる場合を除き、「Ionis」、「当社」、「われわれ」、「弊社」といった言葉はすべて、Ionis Pharmaceuticals社およびその関連会社を指します。

アイオニスファーマシューティカルズ® はアイオニスファーマシューティカルズ株式会社の登録商標です。® ティアカセラピューティクス株式会社の登録商標です。® ティアカセラピューティクス株式会社の登録商標です。® バイオジェンの登録商標です。® バイオジェンの登録商標です。® WAINUAはアイオニスファーマシューティカルズ株式会社の商標です。エコシステム内のリーディングDSPとして、SEMIFIVEのAI SoCプラットフォームがセマイコンダクタービルダーが独自のAI技術に専念できるようにすることができます。アストラゼネカグループの登録商標です。

Ionis投資家連絡先: D. Wade Walke、Ph.D. IR@ionis.com
Ionisメディア連絡先: Hayley Soffer
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Ionisファーマシューティカルズ
ヘイリーソファー
media@ionis.com
760-603-4679

5

アイオニス製薬株式会社
選択された財務情報
損益計算書
所有している

   
2024年2月29日までの3ヶ月間
   
終了6ヶ月
 
   
For the Six Months Ending
   
6月30日
 

 
2024年
   
2023
   
2024
   
2023
 
   
(未監査)
 
売上高:
                       
商業売上高:
                       
スピンラザ特許使用料
 
$
57
   
$
61
   
$
95
   
$
111
 
ワイヌア特許使用料
   
4
     
-
     
5
     
-
 
その他の商業売上高
   
11
     
17
     
32
     
35
 
商業売上高の合計
   
72
     
78
     
132
     
146
 
研究開発売上高:
                               
共同開発契約による売上高
   
141
     
90
     
191
     
129
 
ワイヌア共同開発売上高
   
12
     
20
     
22
     
44
 
研究開発売上高の合計
   
153
     
110
     
213
     
173
 
合計売上高
   
225
     
188
     
345
     
319
 
経費:
                               
売上原価
   
4
     
3
     
6
     
4
 
研究開発、開発及び特許
   
222
     
230
     
436
     
428
 
販売・一般管理費用
   
65
     
46
     
118
     
91
 
営業費用合計
   
291
     
279
     
560
     
523
 
営業損失
   
(66
)
   
(91
)
   
(215
)
   
(204)
)
                                 
その他の収益(費用):
                               
将来の特許使用権関連の利息費用
   
(18
)
   
(18
)
   
(36
)
   
(33
)
その他の収入、純額
   
18
     
32
     
42
     
47
 
所得税費用前の損失
   
(66
)
   
(77
)
   
209
)
   
(190
)
                                 
法人税等課税当期純利益
   
-
     
(8
)
   
-
     
20
)
                                 
純損失
 
(66
)
 
(85
)
 
209
)
 
(210
)
                                 
希薄化後1株当たり損失
 
(0.45
)
 
(0.60
)
 
(1.43
)
 
1.47
)
基本株式数と希薄化後純損失配当1株当たり利益算出に使用された株式数
   
146
     
143
     
146
     
143
 

6

アイオニス製薬株式会社
GAAPから非GAAPベースへの調整:
簡易連結営業費用、営業損失および純損失
(百万ドル)

   
2024年2月29日までの3ヶ月間
6月30日
   
終了6ヶ月
6月30日
 
   
2024年
   
2023
   
2024
   
2023
 
   
(未監査)
 
GAAPに基づく研究開発及び特許費用(報告時)
 
$
222
   
$
230
   
$
436
   
$
428
 
株式報酬関連の報酬費用を除く
   
(23
)
   
(19
)
   
(45
)
   
(39
)
非GAAP研究開発及び特許費用
 
$
199
   
$
211
   
$
391
   
$
389
 
                                 
GAAPに従った販売、一般、管理費用として報告された額
 
$
65
   
$
46
   
$
118
   
$
91
 
株式報酬に関連する補償費用を除いた費用
   
(8
)
   
(7
)
   
(17)
)
   
(14
)
非GAAP販売、一般管理費
 
$
57
   
$
39
   
$
101
   
$
77
 
                                 
GAAPに従った営業費用として報告された額
 
$
291
   
$
279
   
$
560
   
$
523
 
株式報酬に関連する補償費用を除いた費用
   
(31
)
   
(27
)
   
(62
)
   
(54
)
非GAAP営業費用
 
$
260
   
$
252
   
$
498
   
$
469
 
                                 
GAAPに従った営業損失として報告された額
 
(66
)
 
(91
)
 
(215
)
 
(204)
)
株式報酬に関連する補償費用を除いた損失
   
(31
)
   
(27
)
   
(62
)
   
(54
)
非 GAAP 損失 (営業)
 
35
)
 
(64
)
 
(153
)
 
(150
)
                                 
GAAPに従った純損失として報告された額
 
(66
)
 
(85
)
 
209
)
 
(210
)
株式報酬に関連する補償費用と関連する税制上の影響を除いた純損失
   
(31
)
   
(27
)
   
(62
)
   
(54
)
非GAAPによる純損失
 
35
)
 
(58
)
 
147
)
 
(156)
)

GAAPと非GAAPの調整
 
本プレスリリースの選択された財務情報に示されているように、非GAAP営業費用、非GAAP営業損失、および非GAAP純損失は、株式報酬に関連する補償費用およびそれに関連する税制上の影響を調整したものである。株式報酬に関連する補償費用は、非現金である。これらの措置は補足情報として提供されるものであり、GAAPに準拠して計算された財務指標の代替ではない。Ionisは、これらの非GAAP結果を報告することで、財務諸表のユーザーがその歴史的なパフォーマンスを評価および比較し、将来の事業成績およびキャッシュフローを予測することができるようにするためである。さらに、Ionisの非GAAP結果の提示は、Ionisの経営陣が自社の事業のパフォーマンスを内部的に評価する方法に一致している。
 
7

アイオニス製薬株式会社
簡易合算貸借対照表
(百万ドル)

     
For the Six Months Ending
2024年
     
12月31日
2023
  
   
(未監査)
       
資産:
           
現金、現金同等物および短期投資
 
$
2,079
   
$
2,331
 
契約売掛金
   
27
     
98
 
その他の流動資産
   
223
     
213
 
固定資産、装置及び器具、純額
   
76
     
71
 
使用権資産
   
167
     
172
 
その他の資産
   
119
     
105
 
総資産
 
$
2,691
   
$
2,990
 
                 
負債及び株主資本:
               
遅延受取金の現行部分
 
$
94
   
$
151
 
0.125%の転換社債/シニア債、調整後売掛金
   
44
     
44
 
その他の流動負債
   
168
     
253
 
1.75%の転換社債/シニア債、調整後
   
564
     
562
 
0%の転換社債/シニア債、調整後
   
627
     
625
 
将来のロイヤリティ販売に関連する負債、純額
   
534
     
514
 
新規買リース債務
   
166
     
171
 
流動負債を除く長期債務
   
41
     
42
 
遅延受取金の長期部分
   
189
     
241
 
純資産合計
   
264
     
387
 
負債および純資産合計
 
$
2,691
   
$
2,990
 

8

2024年価値向上イベントの鍵となる点(1) $8.2
 
 
新規製品の立ち上げ
 
プログラム

適応症
達成済み
 
WAINUAは、成人における遺伝性トランスサイレチン由来アミロイドーシスの多発性ニューロパチーの治療法として米国で承認されています(また、hATTR-PNとも呼ばれます)。

ATTRv-PN
 
オレザルセン

FCS
 
 
QALSODY(EU)

SOD1-ALS

 
規制措置
 
プログラム

適応症

規制措置
達成済み
 
エプロンテルセン

ATTRv-PN

追加のOUS提出書類

EMA承認決定
 

追加のOUS承認決定
 
オレザルセン

FCS

NDA申請

FDA承認決定
 

EU申請書
 

カナダ申請書
 
 
ドニダロセン

HAE

NDA申請
 
 
QALSODY

SOD1-ALS

EMA承認決定

 
キー第3相臨床データイベント
 
プログラム

適応症

イベント
達成済み
 
オレザルセン

FCS

バランス研究完全データ
 
ドニダロセン

HAE

OASIS-HAE基準データ
 
ドニダロセン

HAE

OASIS-HAE完全データ
 
ドニダロセン

HAE

OASISプラス:OLE+交換機データ
 
スピナラザ

SMA

DEVOTE研究データ(高用量)
 

 
キー第2相臨床データイベント
 
プログラム

適応症

イベント
達成済み
 
ドニダロセン

HAE

3年間の第2相OLEデータ
 
 
IONIS-Fb-LRx

IgAN

第2相データ
 
 
イオニス-Fb-L処方箋

ジョージア

GOLDEN試験データ
-
 
ION224 (DGAT2)

NASH

第2相データ
 
ION582 (UBE3A)

アンジェルマン症候群

HALOS試験データ
 
ION541 (ATXN2)

ALSは、グローバルなテスト、検査、認証サービス業を展開しています。最近、ALSはFY24の業績を発表し、売上高が6.8%増加し、最終配当が19.6セントになりました。この12か月間で同社は合計8つの買収を行い、年間売上高に対して1億5200万ドルの貢献が期待されています。同社は、FY25に中一桁の有機的な売上高成長を目指しています。

ALSpire試験データ
-

  (1) $8.2
現在の仮定に基づくタイミングの期待、変更の可能性があります。

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