2024年2月29日までの3ヶ月間
6月30日
|
終了6ヶ月
6月30日
|
|||||||||||||||
2024年
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
(金額は百万単位で)
|
||||||||||||||||
合計売上高
|
$
|
225
|
$
|
188
|
$
|
345
|
$
|
319
|
||||||||
営業費用
|
$
|
291
|
$
|
279
|
$
|
560
|
$
|
523
|
||||||||
非GAAPベースの営業費用
|
$
|
260
|
$
|
252
|
$
|
498
|
$
|
469
|
||||||||
営業損失
|
$
|
(66
|
)
|
$
|
(91
|
)
|
$
|
(215
|
)
|
$
|
(204)
|
)
|
||||
ノン GAAP ベースの営業損失
|
$
|
35
|
)
|
$
|
(64
|
)
|
$
|
(153
|
)
|
$
|
(150
|
)
|
(1) $8.2 |
GAAPから非GAAPベースへの調整は、このリリースの後半に含まれています。
|
• |
R&D収入の増加が主な原因で、2024年第2四半期および上半期の売上高は、前年同期比20%および8%増加しました。これは、Ionisのパイプラインとテクノロジーが引き続き生成する価値を反映しています。
|
• |
WAINUA(ATTR心筋症の治療)およびsHTGのためのロザーセン、およびWAINUA、ロザーセン、donidalorsenの商業化のために、遅い段階の開発に引き続き戦略的投資が行われたため、2024年第2四半期および上半期の営業費用が前年同期比で増加しています。
|
• |
2024年の財務ガイダンスを再確認しました。
|
• |
成人の遺伝性トランスサイレチン-介在性アミロイドーシス(ATTRv-PN)の治療のためのWAINUAは、2024年第2四半期と上半期にそれぞれ1600万ドルと2100万ドルの売上高を上げ、それぞれ400万ドルと500万ドルのロイヤルティ収入を生成しました。
|
• |
ADDSの承認されたカナダのATTRv-PNの成人治療のWAINUA
|
• |
脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療のSPINRAZAは、2024年第2四半期および上半期のグローバル売上高が前年同期比でそれぞれ42900万ドルと77000万ドルに増加し、ロイヤルティ収入はそれぞれ5700万ドルと9500万ドルに増加しました。
|
• |
SOD1-ALSの治療のためのQALSODYがEUで認可を受けました
|
• |
Olezarsenは、緊急に治療が必要な2つの患者集団、家族性キロミクロン症候群(FCS)と重度の高トリグリセリド血症(sHTG)の追求をサポートする複数の臨床および規制のマイルストーンを達成しました。
|
o |
FDAがFCSを持つ患者のためのNDAをPriority Reviewで受け入れ、PDUFA日は2024年12月19日です。
|
o |
FCS患者のPositive Phase 3 Balance研究データを提示し、同時にNew England Journal of Medicineに掲載しました。
|
o |
米国でFCSの拡大アクセスプログラム(EAP)を開始しました。
|
o |
全セクターのPhase 3 sHTG研究の募集を完了しました:CORE pivotal study、CORE2 confirmatory pivotal study、およびESSENCE supportive exposure studyが全てH2:2025にデータを収集するとの予定です。
|
o |
HTGおよびsHTGの患者のPositive Phase 20億Bridge研究データを提示し、同時にNew England Journal of Medicineに掲載しました。
|
• |
Donidalorsenは、常染色体優性遺伝性のアンギオエデマ(HAE)患者の最初のRNAターゲティング予防治療薬になるよう、複数の臨床的なマイルストーンを達成しました。
|
o |
NDAを提出する準備をしています。
|
o |
大塚はMAAを提出する準備をし、アジア太平洋を含むOtsuka EUの商業ライセンス契約を拡大しました。
|
o |
4週間または8週間ごとに治療を受けた患者のPositive Phase 3 OASIS-HAE研究データを提示し、同時にNew England Journal of Medicineに掲載しました。
|
o |
4週間または8週間ごとに治療を受けた患者のPositive Phase 3 OASISplus open-label extension研究データを提示しました。
|
o |
他の予防療法で治療された患者でPositive Phase 3 OASISplus switch研究データを提示しました。
|
• |
Alexander病の患者を対象としたGFAP Phase 3研究が完全に募集され、2025年にデータが収集される予定です。
|
• |
慢性肝炎B(CHB)患者のためのBepirovirsen Phase 3研究が完全に募集され、2026年にデータが収集される予定です。
|
• |
私たちが完全に所有するION582(UBE3A)についてのAngelman症候群の患者のPositive Phase 2データを提示し、計画されたPhase 3研究開始の前にグローバル規制当局との会議の準備をしています(H1:2025)。
|
• |
代謝異常関連脂肪肝炎(MASH)の患者のION224(DGAT2)のPositive Phase 2データを提示しました。
|
• |
Pelizaeus-Merzbacher病(PMD)の患者のION356(PLP1)のPhase 1/2 Orbit研究を開始しました。
|
• |
IONIS-Fb-Lの開発を中止しました。RXは、地理的萎縮(GA)およびALSのためのION541をPhase 2研究が有望な安全性プロファイルを示したが効果が不十分であったため、Phase 3開発に進むことができなかった。
|
9月30日終了3か月間
|
終了6ヶ月
|
|||||||||||||||
For the Six Months Ending
|
6月30日
|
|||||||||||||||
2024年
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
売上高:
|
(金額は百万単位で)
|
|||||||||||||||
商業売上高:
|
||||||||||||||||
SPINRAZAロイヤリティ
|
$
|
57
|
$
|
61
|
$
|
95
|
$
|
111
|
||||||||
WAINUAロイヤリティ
|
4
|
-
|
5
|
-
|
||||||||||||
その他の商業売上高:
|
||||||||||||||||
TEGSEDIおよびWAYLIVRAの売上高(純)
|
8
|
11
|
17
|
17
|
||||||||||||
ライセンスおよびその他のロイヤリティ収益
|
3
|
6
|
15
|
18
|
||||||||||||
商業売上高合計
|
72
|
78
|
132
|
146
|
||||||||||||
研究開発収益:
|
||||||||||||||||
前払い金からの償却
|
35
|
15
|
77
|
29
|
||||||||||||
マイルストーン支払い
|
53
|
51
|
60
|
74
|
||||||||||||
ライセンス料
|
38
|
20
|
38
|
20
|
||||||||||||
その他のサービス
|
15
|
4
|
16
|
6
|
||||||||||||
協働契約収益
|
141
|
90
|
191
|
129
|
||||||||||||
WAINUA共同開発収益
|
12
|
20
|
22
|
44
|
||||||||||||
研究開発収益合計
|
153
|
110
|
213
|
173
|
||||||||||||
合計売上高
|
$
|
225
|
$
|
188
|
$
|
345
|
$
|
319
|
2024年2月29日までの3ヶ月間
|
終了6ヶ月
|
|||||||||||||||
For the Six Months Ending
|
6月30日
|
|||||||||||||||
2024年
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
(未監査)
|
||||||||||||||||
売上高:
|
||||||||||||||||
商業売上高:
|
||||||||||||||||
スピンラザ特許使用料
|
$
|
57
|
$
|
61
|
$
|
95
|
$
|
111
|
||||||||
ワイヌア特許使用料
|
4
|
-
|
5
|
-
|
||||||||||||
その他の商業売上高
|
11
|
17
|
32
|
35
|
||||||||||||
商業売上高の合計
|
72
|
78
|
132
|
146
|
||||||||||||
研究開発売上高:
|
||||||||||||||||
共同開発契約による売上高
|
141
|
90
|
191
|
129
|
||||||||||||
ワイヌア共同開発売上高
|
12
|
20
|
22
|
44
|
||||||||||||
研究開発売上高の合計
|
153
|
110
|
213
|
173
|
||||||||||||
合計売上高
|
225
|
188
|
345
|
319
|
||||||||||||
経費:
|
||||||||||||||||
売上原価
|
4
|
3
|
6
|
4
|
||||||||||||
研究開発、開発及び特許
|
222
|
230
|
436
|
428
|
||||||||||||
販売・一般管理費用
|
65
|
46
|
118
|
91
|
||||||||||||
営業費用合計
|
291
|
279
|
560
|
523
|
||||||||||||
営業損失
|
(66
|
)
|
(91
|
)
|
(215
|
)
|
(204)
|
)
|
||||||||
その他の収益(費用):
|
||||||||||||||||
将来の特許使用権関連の利息費用
|
(18
|
)
|
(18
|
)
|
(36
|
)
|
(33
|
)
|
||||||||
その他の収入、純額
|
18
|
32
|
42
|
47
|
||||||||||||
所得税費用前の損失
|
(66
|
)
|
(77
|
)
|
209
|
)
|
(190
|
)
|
||||||||
法人税等課税当期純利益
|
-
|
(8
|
)
|
-
|
20
|
)
|
||||||||||
純損失
|
$
|
(66
|
)
|
$
|
(85
|
)
|
$
|
209
|
)
|
$
|
(210
|
)
|
||||
希薄化後1株当たり損失
|
$
|
(0.45
|
)
|
$
|
(0.60
|
)
|
$
|
(1.43
|
)
|
$
|
1.47
|
)
|
||||
基本株式数と希薄化後純損失配当1株当たり利益算出に使用された株式数
|
146
|
143
|
146
|
143
|
2024年2月29日までの3ヶ月間
6月30日
|
終了6ヶ月
6月30日
|
|||||||||||||||
2024年
|
2023
|
2024
|
2023
|
|||||||||||||
(未監査)
|
||||||||||||||||
GAAPに基づく研究開発及び特許費用(報告時)
|
$
|
222
|
$
|
230
|
$
|
436
|
$
|
428
|
||||||||
株式報酬関連の報酬費用を除く
|
(23
|
)
|
(19
|
)
|
(45
|
)
|
(39
|
)
|
||||||||
非GAAP研究開発及び特許費用
|
$
|
199
|
$
|
211
|
$
|
391
|
$
|
389
|
||||||||
GAAPに従った販売、一般、管理費用として報告された額
|
$
|
65
|
$
|
46
|
$
|
118
|
$
|
91
|
||||||||
株式報酬に関連する補償費用を除いた費用
|
(8
|
)
|
(7
|
)
|
(17)
|
)
|
(14
|
)
|
||||||||
非GAAP販売、一般管理費
|
$
|
57
|
$
|
39
|
$
|
101
|
$
|
77
|
||||||||
GAAPに従った営業費用として報告された額
|
$
|
291
|
$
|
279
|
$
|
560
|
$
|
523
|
||||||||
株式報酬に関連する補償費用を除いた費用
|
(31
|
)
|
(27
|
)
|
(62
|
)
|
(54
|
)
|
||||||||
非GAAP営業費用
|
$
|
260
|
$
|
252
|
$
|
498
|
$
|
469
|
||||||||
GAAPに従った営業損失として報告された額
|
$
|
(66
|
)
|
$
|
(91
|
)
|
$
|
(215
|
)
|
$
|
(204)
|
)
|
||||
株式報酬に関連する補償費用を除いた損失
|
(31
|
)
|
(27
|
)
|
(62
|
)
|
(54
|
)
|
||||||||
非 GAAP 損失 (営業)
|
$
|
35
|
)
|
$
|
(64
|
)
|
$
|
(153
|
)
|
$
|
(150
|
)
|
||||
GAAPに従った純損失として報告された額
|
$
|
(66
|
)
|
$
|
(85
|
)
|
$
|
209
|
)
|
$
|
(210
|
)
|
||||
株式報酬に関連する補償費用と関連する税制上の影響を除いた純損失
|
(31
|
)
|
(27
|
)
|
(62
|
)
|
(54
|
)
|
||||||||
非GAAPによる純損失
|
$
|
35
|
)
|
$
|
(58
|
)
|
$
|
147
|
)
|
$
|
(156)
|
)
|
For the Six Months Ending
2024年
|
12月31日
2023
|
|||||||
(未監査)
|
||||||||
資産:
|
||||||||
現金、現金同等物および短期投資
|
$
|
2,079
|
$
|
2,331
|
||||
契約売掛金
|
27
|
98
|
||||||
その他の流動資産
|
223
|
213
|
||||||
固定資産、装置及び器具、純額
|
76
|
71
|
||||||
使用権資産
|
167
|
172
|
||||||
その他の資産
|
119
|
105
|
||||||
総資産
|
$
|
2,691
|
$
|
2,990
|
||||
負債及び株主資本:
|
||||||||
遅延受取金の現行部分
|
$
|
94
|
$
|
151
|
||||
0.125%の転換社債/シニア債、調整後売掛金
|
44
|
44
|
||||||
その他の流動負債
|
168
|
253
|
||||||
1.75%の転換社債/シニア債、調整後
|
564
|
562
|
||||||
0%の転換社債/シニア債、調整後
|
627
|
625
|
||||||
将来のロイヤリティ販売に関連する負債、純額
|
534
|
514
|
||||||
新規買リース債務
|
166
|
171
|
||||||
流動負債を除く長期債務
|
41
|
42
|
||||||
遅延受取金の長期部分
|
189
|
241
|
||||||
純資産合計
|
264
|
387
|
||||||
負債および純資産合計
|
$
|
2,691
|
$
|
2,990
|
新規製品の立ち上げ
|
||||
プログラム
|
適応症
|
達成済み
|
||
WAINUAは、成人における遺伝性トランスサイレチン由来アミロイドーシスの多発性ニューロパチーの治療法として米国で承認されています(また、hATTR-PNとも呼ばれます)。
|
ATTRv-PN
|
|||
オレザルセン
|
FCS
|
|||
QALSODY(EU)
|
SOD1-ALS
|
規制措置
|
||||||
プログラム
|
|
適応症
|
|
規制措置
|
達成済み
|
|
エプロンテルセン
|
|
ATTRv-PN
|
|
追加のOUS提出書類
|
||
|
EMA承認決定
|
|||||
|
追加のOUS承認決定
|
|||||
オレザルセン
|
|
FCS
|
|
NDA申請
|
||
|
FDA承認決定
|
|||||
EU申請書
|
||||||
|
カナダ申請書
|
|||||
ドニダロセン
|
|
HAE
|
|
NDA申請
|
||
QALSODY
|
|
SOD1-ALS
|
|
EMA承認決定
|
キー第3相臨床データイベント
|
||||||
プログラム
|
適応症
|
イベント
|
達成済み
|
|||
オレザルセン
|
FCS
|
|
バランス研究完全データ
|
|||
ドニダロセン
|
HAE
|
|
OASIS-HAE基準データ
|
|||
ドニダロセン
|
HAE
|
|
OASIS-HAE完全データ
|
|||
ドニダロセン
|
HAE
|
|
OASISプラス:OLE+交換機データ
|
|||
スピナラザ
|
SMA
|
|
DEVOTE研究データ(高用量)
|
キー第2相臨床データイベント
|
||||||
プログラム
|
適応症
|
イベント
|
達成済み
|
|||
ドニダロセン
|
HAE
|
|
3年間の第2相OLEデータ
|
|||
IONIS-Fb-LRx
|
IgAN
|
第2相データ
|
||||
イオニス-Fb-L処方箋
|
ジョージア
|
|
GOLDEN試験データ
|
-
|
||
ION224 (DGAT2)
|
NASH
|
第2相データ
|
||||
ION582 (UBE3A)
|
|
アンジェルマン症候群
|
|
HALOS試験データ
|
||
ION541 (ATXN2)
|
ALSは、グローバルなテスト、検査、認証サービス業を展開しています。最近、ALSはFY24の業績を発表し、売上高が6.8%増加し、最終配当が19.6セントになりました。この12か月間で同社は合計8つの買収を行い、年間売上高に対して1億5200万ドルの貢献が期待されています。同社は、FY25に中一桁の有機的な売上高成長を目指しています。
|
|
ALSpire試験データ
|
-
|
(1) $8.2 |
現在の仮定に基づくタイミングの期待、変更の可能性があります。
|