目次
米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
フォーム
(マークワン)
四半期終了時
または
___から___への移行期間
コミッションファイル番号
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
|
||
(州またはその他の管轄区域) 法人または組織) |
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(IRS) 雇用主 識別番号) |
|
|
|
|
||
(主要執行機関の住所) |
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(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
該当なし
(前回の報告以降に変更された場合、以前の名前、以前の住所、および以前の会計年度)
同法第12条 (b) に従って登録された証券:
各クラスのタイトル |
取引シンボル |
登録された各取引所の名前 |
登録者が、(1)1934年の証券取引法の第13条または第15条(d)で提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間(または登録者がそのような報告を提出する必要があったよりも短い期間)に提出したかどうか、および(2)過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が、過去12か月間(または登録者がそのようなファイルの提出を求められたより短い期間)に、規則S-Tの規則405(本章の§232.405)に従って提出が義務付けられているすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。
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☒ |
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アクセラレーテッド・ファイラー |
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☐ |
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非加速ファイラー |
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☐ |
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小規模な報告会社 |
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新興成長企業 |
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新興成長企業の場合は、登録者が、取引法第13 (a) 条に従って定められた新規または改訂された財務会計基準の遵守のために、延長された移行期間を使用しないことを選択しているかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社(取引法規則12b-2で定義されている)かどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ
2024年7月25日の時点で、
目次
リージェンクスバイオ株式会社
四半期報告書(フォーム10-Q)
2024年6月30日に終了した四半期期間については
目次
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パートI—財務情報 |
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アイテム 1. |
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財務諸表 (未監査) |
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3 |
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2024年6月30日および2023年12月31日現在の連結貸借対照表 |
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3 |
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2024年および2023年6月30日までの3か月および6か月間の連結営業報告書と包括損失 |
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4 |
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2024年および2023年6月30日までの3か月および6か月間の連結株主資本計算書 |
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5 |
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2024年および2023年6月30日までの6か月間の連結キャッシュフロー計算書 |
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7 |
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連結財務諸表に関する注記 |
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8 |
アイテム 2. |
|
経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析 |
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25 |
アイテム 3. |
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市場リスクに関する定量的・質的開示 |
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35 |
アイテム 4. |
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統制と手続き |
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35 |
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パート II-その他の情報 |
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アイテム 1. |
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法的手続き |
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アイテム 1A. |
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リスク要因 |
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36 |
アイテム 2. |
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株式の未登録売却、収益の使用、および株式の発行者による購入 |
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36 |
アイテム 3. |
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シニア証券のデフォルト |
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36 |
アイテム 4. |
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鉱山の安全に関する開示 |
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アイテム 5. |
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その他の情報 |
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36 |
アイテム 6. |
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展示品 |
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署名 |
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38 |
目次
将来の見通しに関する記述に関する情報
このフォーム10-Qの四半期報告書には、改正された1933年の証券法(証券法)のセクション27Aおよび改正された1934年の証券取引法(取引法)のセクション21Eの意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの記述は、信念、期待、または意図を表しており、通常、「予想する」、「仮定する」、「信じる」、「続ける」、「できる」、「設計」、「見積もる」、「期待」、「予測」、「目標」、「意図」、「かもしれない」、「目的」、「計画」、「立場」、「可能性」など、予測される将来の出来事や結果を伝える言葉が付いています。「予測」、「プロジェクト」、「シーク」、「すべき」、「意志」、「するだろう」、またはそのような単語のバリエーションや類似の表現で。これらの将来の見通しに関する記述は、私たちの経験と、過去の傾向、現在の状況、予想される将来の発展、および状況下で適切であると当社が考えるその他の要因に対する認識に照らして、現在の期待、推定、仮定と分析に基づいています。ただし、実際の結果や展開が当社の期待と予測と一致するかどうかは、以下を含むがこれらに限定されない、多くのリスク、不確実性、仮定、およびその他の重要な要素の影響を受けます。
1
目次
リスク、不確実性、前提条件の詳細については、「リスク要因」、「経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析」というタイトルのセクションで説明されている要因、およびフォーム10-Qのこの四半期報告書、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書、および米国証券取引委員会(SEC)へのその他の提出書類に記載されている要因をよくお読みくださいおよび当社の実際の業績や進展が大きく異なる原因となる可能性のあるその他の重要な要因そして、将来の見通しに関する記述で予測されていたものとは逆です。予想される実際の結果や展開が実現しない場合や、実質的に実現したとしても、当社や当社の事業や事業に期待される結果や影響を及ぼさない場合があります。このような記述は将来の業績を保証するものではなく、実際の結果や進展は、将来の見通しに関する記述で予測されたものと大きく異なる可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述は、Form 10-Qのこの四半期報告書の日付の時点でのみ述べられています。法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を更新する義務を放棄します。
入手可能な情報
私たちの主なオフィスはメリーランド州ロックビルの9804メディカルセンタードライブ20850にあり、電話番号は (240) 552-8181です。私たちのウェブサイトのアドレスはwww.regenxbio.comです。当社のウェブサイトに含まれている、または当社のウェブサイトからアクセスできる情報は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の一部ではなく、参照として組み込まれていません。私たちは、証券取引法に基づき、年次報告書、四半期報告書、最新報告書、委任勧誘状、およびその他の書類をSECに提出します。当社がSECに電子的に提出した報告書、委任状、情報提供に関する声明、その他の情報は、www.sec.govで入手できます。
また、当社がSECに電子的に提出または提出した後、合理的に可能な限り早く、当社のSEC提出書類のコピーを当社のWebサイトで無料で閲覧およびダウンロードすることもできます。当社のウェブサイトに含まれている、または当社のウェブサイトを通じてアクセスできる情報は、フォーム10-Qのこの四半期報告書に参照されているとは見なされず、またその一部とは見なされません。投資家は、当社が当社の事業に関する財務情報やその他の重要な進展を発表するために、当社のウェブサイト、SEC提出書類、プレスリリース、公開電話会議、ウェブキャストを使用していることにも注意してください。私たちは、これらのチャネルと、当社のウェブサイトに掲載されているソーシャルメディアチャネルを使用して、投資家や一般の人々に当社の事業についてコミュニケーションを取っています。ソーシャルメディアチャネルに投稿する情報は、重要な情報と見なされる可能性があります。そのため、投資家、メディア、および当社に関心のあるその他の人々には、ソーシャルメディアチャネルに投稿する情報を確認することをお勧めします。
このフォーム10-Qの四半期報告書で使用されている「REGENXBIO」、「私たち」、「私たち」、「当社」または「当社」という用語は、文脈に別段の定めがない限り、連結ベースではREGENXBIO Inc. とその子会社を指します。
AVIATE、AFFINITY BEYOND、AFFINITY DUCHENNE、ALTITUDE、ATMOSPHORE、CAMPSITE、NAV、NAVXCELL、REGENXBIO、REGENXBIOのロゴは当社の登録商標です。このForm 10-Qの四半期報告書に記載されているその他の商標は、それぞれの所有者に帰属します。
2
目次
パート I — 財務情報
アイテム 1.財務諸表。
リージェンクスバイオ株式会社
連結貸借対照表
(未監査)
(千単位、1株あたりのデータを除く)
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2024年6月30日に |
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2023年12月31日 |
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資産 |
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流動資産 |
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現金および現金同等物 |
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$ |
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市場性のある証券 |
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売掛金、純額 |
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前払い経費 |
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その他の流動資産 |
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流動資産合計 |
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市場性のある証券 |
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売掛金 |
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資産および設備、純額 |
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オペレーティングリースの使用権資産 |
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制限付き現金 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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$ |
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$ |
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||
負債と株主資本 |
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現在の負債 |
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買掛金 |
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$ |
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$ |
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||
未払費用およびその他の流動負債 |
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繰延収益 |
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||
オペレーティングリース負債 |
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||
将来のロイヤルティの売却に関連する責任 |
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流動負債合計 |
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||
オペレーティングリース負債 |
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||
将来のロイヤルティの売却に関連する責任 |
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||
その他の負債 |
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|
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||
負債総額 |
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株主資本 |
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優先株式; $ |
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普通株式; $ |
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その他の払込資本 |
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その他の包括損失の累計 |
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( |
) |
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( |
) |
累積赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
株主資本の総額 |
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||
負債総額と株主資本 |
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$ |
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$ |
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添付の注記は、これらの未監査の連結財務諸表の不可欠な部分です。
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目次
リージェンクスバイオ株式会社
連結営業報告書および包括損失
(未監査)
(千単位、1株あたりのデータを除く)
|
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6月30日に終了した3か月間 |
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6月30日に終了した6か月間 |
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||||||||||
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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||||
収入 |
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ライセンスとロイヤリティ収入 |
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$ |
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$ |
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$ |
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総収入 |
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営業経費 |
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||||
収益コスト |
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研究開発 |
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一般と管理 |
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||||
長期資産の減損 |
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— |
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— |
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— |
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その他の営業費用(収入) |
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( |
) |
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|||
営業費用の合計 |
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事業による損失 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
その他の収入 (費用) |
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||||
ライセンスによる利息収入 |
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||||
投資収入 |
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||||
支払利息 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
その他の収入の合計 |
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純損失 |
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( |
) |
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$ |
( |
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$ |
( |
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$ |
( |
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その他の包括利益 |
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売却可能有価証券の未実現利益、純額 |
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その他の包括利益の合計 |
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包括的損失 |
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( |
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( |
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$ |
( |
) |
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1株当たり純損失(基本および希薄化後) |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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( |
) |
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( |
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加重平均発行済普通株式、基本株式、希薄化後普通株式 |
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添付の注記は、これらの未監査の連結財務諸表の不可欠な部分です。
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目次
リージェンクスバイオ株式会社
連結株主資本計算書
(未監査)
(千単位)
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2024年6月30日に終了した3か月間 |
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累積 |
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[追加] |
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|
その他 |
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合計 |
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普通株式 |
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支払い済み |
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包括的 |
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累積 |
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株主の |
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株式 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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エクイティ |
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2024年3月31日現在の残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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譲渡制限付株式ユニットの権利確定、税引後 |
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— |
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ストックオプションの行使、税引後 |
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前払いワラントの行使 |
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株式ベースの報酬費用 |
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売却可能有価証券の未実現利益、純額 |
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純損失 |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
2024年6月30日の残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
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2023年6月30日までに終了した3か月間 |
|
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|
累積 |
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||||||
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|
[追加] |
|
|
その他 |
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|
合計 |
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||||||
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普通株式 |
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|
支払い済み |
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包括的 |
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累積 |
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株主の |
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株式 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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エクイティ |
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2023年3月31日時点の残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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( |
) |
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$ |
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||||
譲渡制限付株式ユニットの権利確定、税引後 |
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— |
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— |
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ストックオプションの行使、税引後 |
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株式ベースの報酬費用 |
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売却可能有価証券の未実現利益、純額 |
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純損失 |
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2023年6月30日の残高 |
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$ |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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添付の注記は、これらの未監査の連結財務諸表の不可欠な部分です。
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目次
リージェンクスバイオ株式会社
連結株主資本計算書
(未監査)
(千単位)
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2024年6月30日に終了した6か月間 |
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|
累積 |
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|
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|
|
|
|
|
|
[追加] |
|
|
その他 |
|
|
|
|
|
合計 |
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||||||
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|
普通株式 |
|
|
支払い済み |
|
|
包括的 |
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|
累積 |
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|
株主の |
|
|||||||||
|
|
株式 |
|
|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
損失 |
|
|
赤字 |
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エクイティ |
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||||||
2023年12月31日現在の残高 |
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|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
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$ |
( |
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譲渡制限付株式ユニットの権利確定、税引後 |
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( |
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— |
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( |
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ストックオプションの行使、税引後 |
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従業員による普通株式の発行 |
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普通株式と事前積立ワラントの発行 |
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前払いワラントの行使 |
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株式ベースの報酬費用 |
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売却可能有価証券の未実現利益、純額 |
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純損失 |
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2024年6月30日の残高 |
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2023年6月30日に終了した6か月間 |
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累積 |
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[追加] |
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その他 |
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普通株式 |
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支払い済み |
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包括的 |
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累積 |
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株主の |
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株式 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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エクイティ |
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2022年12月31日現在の残高 |
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譲渡制限付株式ユニットの権利確定、税引後 |
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ストックオプションの行使、税引後 |
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従業員による普通株式の発行 |
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売却可能有価証券の未実現利益、純額 |
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純損失 |
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2023年6月30日の残高 |
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添付の注記は、これらの未監査の連結財務諸表の不可欠な部分です。
6
目次
リージェンクスバイオ株式会社
連結キャッシュフロー計算書
(未監査)
(千単位)
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6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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営業活動によるキャッシュフロー |
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純損失 |
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純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整 |
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株式ベースの報酬費用 |
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減価償却と償却 |
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市場性のある負債証券の保険料の純償却(割引の増加) |
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長期資産の減損 |
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非現金支払利息 |
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その他の非現金調整 |
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営業資産と負債の変動 |
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売掛金 |
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前払い経費 |
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その他の流動資産 |
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オペレーティングリースの使用権資産 |
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その他の資産 |
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買掛金 |
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未払費用およびその他の流動負債 |
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繰延収益 |
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オペレーティングリース負債 |
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その他の負債 |
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営業活動に使用された純現金 |
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投資活動によるキャッシュフロー |
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市場性のある債務証券の購入 |
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市場性のある負債証券の満期 |
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資産および設備の購入 |
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投資活動によって提供される純現金 |
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財務活動によるキャッシュフロー |
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ストックオプションの行使による収入 |
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株式ベースの報奨の純決済に関連して支払われた税金 |
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従業員株式購入制度に基づく普通株式の発行による収入 |
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普通株式および事前積立新株予約権の公募による収入、 |
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普通株式および事前積立新株予約権の公募の発行費用 |
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市場での提供プログラムに関連する提供費用 |
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将来のロイヤリティの売却に関連する負債に基づく返済(帰属利息を差し引いた額) |
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財務活動によって提供された(使用された)純現金 |
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現金および現金同等物および制限付現金の純増額(減少) |
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現金および現金同等物および制限付現金 |
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期間の開始 |
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期間終了 |
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添付の注記は、これらの未監査の連結財務諸表の不可欠な部分です。
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目次
リージェンクスバイオ株式会社
連結財務諸表の注記
(未監査)
1。ビジネスの性質
REGENXBIO Inc.(以下「当社」)は、遺伝子治療による治癒の可能性を通じて生活を改善することを目指す臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社の治験中の遺伝子治療は、独自の遺伝子デリバリープラットフォーム(NAVテクノロジープラットフォーム)のアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを使用しています。NAV® テクノロジープラットフォームは、一般的に使用されているAAV8やAAV9を含む、AAVベクターの大規模なポートフォリオに対する独占権で構成されています。同社は、さまざまな病気に対処するための1回限りの治療法としてNAVテクノロジープラットフォームを使用して、遺伝子治療製品候補の幅広いパイプラインを開発しました。社内の製品開発活動に加えて、同社はまた、NAVテクノロジープラットフォームを他の主要なバイオテクノロジー企業や製薬企業(NAVテクノロジーライセンシー)に選択的にライセンスしています。2024年6月30日現在、NAVテクノロジープラットフォームは、NAVテクノロジーのライセンシーによって、Zolgensma® という1つの商用製品と、他の多くのライセンス製品の前臨床および臨床開発に適用されていました。さらに、当社は、特定の製品候補の共同開発と商品化のための知的財産権を協力者にライセンスしています。同社は2008年にデラウェア州で設立され、メリーランド州ロックビルに本社を置いています。
会社は創業以来累積損失を被っており、2024年6月30日の時点で、累積赤字が発生しています
2。重要な会計方針の要約
プレゼンテーションの基礎と統合の原則
添付の連結財務諸表は未監査であり、米国で一般に認められている会計原則(GAAP)に従って作成されています。暫定未監査連結財務諸表は、2024年2月27日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの当社の年次報告書に含まれる2023年12月31日に終了した年度の年次監査済み連結財務諸表と同じ基準で作成されています。GAAPで義務付けられている特定の情報と脚注の開示は、通常は会社の年次連結財務諸表に含まれていますが、中間報告に関するSECの規則および規制により省略されています。経営陣の見解では、添付の連結財務諸表には、提示された期間の経営成績の公正な報告に必要な、通常かつ定期的に行われるすべての調整が反映されています。
中間期間の経営成績は、必ずしも通年、その他の中間期間、または将来の年度または期間に予想される経営成績を示すものではありません。これらの中間連結財務諸表は、2023年12月31日に終了した年度の監査済み連結財務諸表およびその注記と併せて読む必要があります。これらの注記は、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの当社の年次報告書に含まれています。
見積もりの使用
GAAPに準拠した連結財務諸表を作成するには、経営陣は、提示された期間の資産、負債、収益、費用の報告額と、関連する偶発資産と負債の開示に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。経営陣は、過去の経験や、その状況下では妥当であると考えるその他のさまざまな要因に基づいて見積もりを行っています。その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産や負債の帳簿価額やその他の報告金額を判断するための基礎となります。実際の結果は、これらの見積もりとは大きく異なる場合があります。ライセンスおよびロイヤリティ収入、信用損失引当金、未払研究開発費およびその他の未払負債、株式ベースの報酬費用、将来のロイヤルティの売却に関連する負債に基づく利息、所得税、および公正価値測定などの分野では、重要な見積もりが使用されます。
8
目次
再分類
前の期間に報告された特定の金額が、当期の財務諸表の表示に合わせて再分類されました。これらの再分類は重要ではなく、以前に報告された財政状態、経営成績、キャッシュフローには影響しません。
制限付き現金
制限付現金とは、金融機関で保有されている預金で、会社のリース契約や第三者とのその他の特定の契約で要求される取消不能な信用状の担保に使用されます。
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6月30日現在、 |
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2024 |
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2023 |
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現金および現金同等物 |
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制限付き現金 |
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現金および現金同等物と制限付現金の合計 |
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売掛金
売掛金は主に、顧客とのライセンス契約から生じる会社への対価です。売掛金には、ライセンシーに請求された金額のほか、未請求のロイヤルティを含め、まだ請求されていない対価を受け取る権利があり、その支払いは時間の経過のみで条件付けられます。ライセンシーがライセンス期間の終了前にライセンスを終了することを選択した場合、ライセンスされた知的財産は会社に返還され、契約上会社に支払われないライセンシーからの売掛金は、終了期間中のライセンス収入の減額としてチャージオフされます。報告日から12か月以内に当社が受領する予定のない売掛金は、現在価値の割引額を差し引いた金額で記載され、連結貸借対照表に非流動資産として計上されます。現在価値割引は、売掛金が最初に記録された期間の収益の減少として認識され、売掛金の期間中のライセンスによる利息収入として加算されます。
売掛金は、回収可能性と潜在的な信用損失に関する会社の評価に基づいて必要と思われる場合は、信用損失引当金を差し引いて記載されます。経営陣は、特定の口座残高を確認して売掛金の回収可能性を評価し、重要な顧客の信用の質と財務状況、信用損失に関する履歴情報、および現在および予想される将来の経済状況に関する会社の評価を考慮します。必要に応じて、売掛金の帳簿価額が回収予定の正味金額を反映するように、売掛金に対して信用損失引当金を計上します。売掛金の残高は、回収可能性が低いと考えられる場合、信用損失引当金から償却されます。売掛金に関連する信用損失引当金に関する詳細については、注記9を参照してください。
リース
当社は、会計基準体系化(ASC)842、リース(ASC 842)に従ってリース契約を処理しています。ASC 842では、リースが実質的に会社による購入であるかどうかの原則に基づいて、リースをファイナンスリースとオペレーティングリースのいずれかに分類しています。リースの分類は、リース契約の開始時に評価されます。分類に関係なく、会社は期間が12か月を超えるすべてのリースについて、使用権資産とリース負債を記録します。会社のリースはすべてオペレーティングリースとして分類されています。オペレーティングリース費用は、発生したと認識される変動リース費用を除き、リース期間中は定額法で計上されます。
対価と引き換えに、特定された資産、プラント、設備の使用を一定期間管理する権利が契約によって付与されている場合、会社は契約でリースを特定します。当社は、リースコンポーネントと非リースコンポーネントとの間にリース対価を配分せず、リース契約に基づく残りの固定対価の現在価値に等しいリース負債を記録します。会社のリースに含まれる金利は、一般的に簡単には決定できません。したがって、当社は、リース開始日の推定増額借入金利を使用して、リース負債の現在価値の割引額を決定します。当社は、リース期間に見合った支払い条件と満期日が似ている同様の経済環境における担保付債務の予想信用格付けと実勢市場金利の評価に基づいて、各リースの増分借金利を見積もります。各リースの使用権資産は、未償却の初期直接費用とリースインセンティブ、および前払いまたは未払賃料を考慮して調整されたリース負債と同じです。リースを締結するための初期の直接費用は使用権資産に含まれ、リース期間中のリース費用として償却されます。テナント改善手当などのリースインセンティブは、次のように記録されます
9
目次
使用権資産の減額と、リース期間中のリース費用の減額として償却されます。当社は、オプションが行使されることが合理的に確実でない限り、リースを延長または終了するオプションをリース負債の計算から除外します。
当社は、長期資産に関する方針に従って、使用権資産の減損評価を行っています。使用権資産の減損が認められる限り、減損日から使用権資産の耐用年数の終了またはリース期間の終了日のいずれか早い方までの資産の残存帳簿価額がリース費用として定額償却されます。
会社は、サブリースの開始時にサブリースの分類を決定し、元のリースに基づく主要な義務から会社が免除されたかどうかを判断します。会社のサブリースはすべてオペレーティングリースとして分類されており、いずれの場合も、会社は元のリースに基づく主要な義務から解放されておらず、サブリース開始前と同様に元のリースを引き続き会計処理しています。サブリース収入は、元のリースの関連するリース費用の減額として、サブリース期間中の定額ベースで計上されます。サブリースを締結するための最初の直接費用は、サブリース収入の減額として、サブリース期間にわたって繰り延され、定額で償却されます。
長期資産の減損
会社の長期資産は、主に資産と設備、オペレーティングリースの使用権資産で構成されています。事象や状況の変化により資産の帳簿価額が回収できない可能性があることが判明した場合、会社は長期資産の減損評価を行います。回収可能性は、資産の帳簿価額を、その資産が生み出すと予想される将来の割引前純キャッシュフローと比較することによって測定されます。そのような資産が減損していると見なされた場合、認識すべき減損は、資産の簿価が公正価値を上回る金額で測定されます。これは、資産から生じる予測割引後の将来の純キャッシュフローに基づいて測定されます。長期資産の減損に関する詳細については、注記5と注記6を参照してください。
公正価値測定
会社は、報告された公正価値の決定に使用されるインプットの評価を可能にする、公正価値で報告されたすべての資産と負債に関する情報を開示する必要があります。ASC 820「公正価値の測定と開示」は、公正価値の測定に使用されるインプットの階層を確立しています。これにより、観察可能なインプットは可能な限り使用するように要求することで、観察可能なインプットを最大限に活用し、観察不可能なインプットの使用を最小限に抑えます。観察可能なインプットとは、市場参加者が会社とは独立した情報源から入手した市場データに基づいて資産または負債の価格を設定する際に使用するインプットです。観察不可能なインプットとは、市場参加者が資産または負債の価格設定に使用するインプットに関する当社の仮定を反映したインプットであり、その状況で入手可能な最良の情報に基づいて作成されます。公正価値階層は、投資の報告された公正価値を決定するために使用される評価インプットにのみ適用され、投資信用の質の尺度ではありません。公正価値階層の3つのレベルは以下のとおりです。
評価が市場ではあまり観察できない、または観察できないモデルやインプットに基づいている限り、公正価値の決定にはより多くの判断が必要です。したがって、公正価値を決定する際に会社が下す判断の度合いは、レベル3に分類される資産と負債で最も高くなります。公正価値で測定される資産または負債の公正価値階層内のレベルは、公正価値の測定にとって重要な入力の中で最も低いレベルに基づいています。会社のレベル2金融商品の公正価値は、相場市場価格または類似資産のブローカーまたはディーラーの見積もりに基づいています。これらの投資は、最初は取引価格で評価され、その後、サードパーティの価格設定プロバイダーやその他の市場で観察可能なデータを利用して評価されます。会社の公正価値測定の詳細については、注記4を参照してください。
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目次
前払いワラント
ワラントは、ワラント契約の特定の条件に基づいて会計処理されます。会社の事前積立新株予約権は、会社の普通株式に連動しており、株式として分類される基準を満たしています。前払いワラントの発行による収益は、追加の払込資本金に計上され、再測定の対象にはなりません。当社が発行する事前積立型ワラントの詳細については、注記8を参照してください。
一株当たり純損失
1株当たりの基本純損失は、普通株主に適用される純損失を、普通株式同等物を考慮せずに、その期間中に発行された加重平均普通株式で割って計算されます。希薄化後の1株当たり純損失は、自己株式法を用いて決定された、その期間に発行された普通株式同等物の希薄化効果を考慮して、加重平均発行済普通株式数を調整して計算されます。基本純損失と希薄化後の1株当たり純損失の両方を計算する目的で、事前積立ワラントは発行時に発行済株式とみなされます。これは、株式が名目上の対価で発行され、最初の発行日以降に行使可能になるためです。市場価格以外の不測の事態に基づいて転換される偶発転換株式は、不測の事態が完全に満たされるまで、基本および希薄化後の1株当たり純損失の計算から除外されます。希薄化後の1株当たり純損失の計算上、希薄化防止効果が生じる場合、普通株式同等物は希薄化後の1株当たり純損失の計算から除外されます。
最近の会計上の宣言
最近採択された会計上の宣言
当社は、2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月から6か月間、連結財務諸表に重大な影響を及ぼした新しい会計基準を採用しませんでした。
まだ採択されていない最近の会計上の宣言
2023年11月、財務会計基準審議会(FASB)は、会計基準更新(ASU)2023-07「セグメント報告(トピック280):報告対象セグメント開示の改善」を発表しました。これにより、重要なセグメント費用に関する情報を含む、報告対象セグメント情報の一定の中間および年次開示要件が強化されました。さらに、この基準では、報告対象セグメントが1つしかない事業体に、ASC 280「セグメント報告」で義務付けられているすべての開示を提供することが義務付けられています。この基準は、2024年1月1日から始まる年間期間と2025年1月1日から始まる中間期間に会社で有効で、早期採用が許可されています。当社は、この基準の採用が財務諸表の開示に重大な影響を与えるとは考えていません。
2023年12月、FaSBはASU 2023-09「所得税(トピック740):所得税開示の改善」を発表しました。これにより、企業の実効税率調整の開示が強化され、支払われた所得税の開示を管轄区域ごとに分類することが義務付けられます。この基準は、2025年1月1日から会社で有効になり、早期採用が許可されます。当社は、この基準の採用が財務諸表の開示に重大な影響を与えるとは考えていません。
3。市場性のある証券
次の表は、売却可能な債務証券(千単位)のみで構成される当社の有価証券の概要を示しています。
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償却コスト |
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未実現 |
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未実現 |
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公正価値 |
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2024年6月30日に |
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米国政府および政府機関証券 |
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目次
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償却コスト |
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未実現 |
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未実現 |
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2023年12月31日 |
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2024年6月30日および2023年12月31日現在、
2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、その他の包括損失の累積残高は、売却可能な債務証券の未実現損益のみで、実現損益と所得税効果の再分類調整を差し引いたものです。当社は、アグリゲート・ポートフォリオ・アプローチを採用して、売却可能債務証券の未実現損益の税効果を、その他の包括損失の累計額として公表しています。有価証券の売却または満期による実現損益は、特定の識別方法に基づいており、投資収益として経営成績に含まれます。会社はしました
次の表は、当社が12か月未満および12か月以上にわたって未実現損失のポジションで保有している売却可能な債務証券の公正価値と未実現損失(千単位)を示しています。
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12 か月未満 |
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12 か月以上 |
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2024年6月30日に |
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12 か月未満 |
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企業債券 |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
2024年6月30日現在、当社が未実現損失ポジションで保有している売却可能な負債証券は、
12
目次
4。公正価値測定
定期的に公正価値で報告される金融商品には、現金同等物と有価証券が含まれます。
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レベル 1 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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合計 |
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2024年6月30日に |
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現金同等物: |
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マネーマーケット投資信託 |
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現金同等物の合計 |
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市場性のある証券: |
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米国政府および政府機関証券 |
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預金証書 |
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企業債券 |
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市場性のある有価証券の合計 |
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現金同等物と有価証券の合計 |
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— |
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$ |
— |
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$ |
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レベル 1 |
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レベル 2 |
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レベル 3 |
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合計 |
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2023年12月31日 |
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現金同等物: |
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マネーマーケット投資信託 |
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現金同等物の合計 |
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市場性のある証券: |
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米国政府および政府機関証券 |
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預金証書 |
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企業債券 |
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市場性のある有価証券の合計 |
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現金同等物と有価証券の合計 |
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— |
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$ |
— |
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$ |
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経営陣は、売掛金、その他の流動資産、買掛金、未払費用、その他の流動負債の帳簿価額は、これらの商品の短期的な性質上、公正価値に近いと見積もっています。固定部分を含む売掛金、およびその他の負債として報告されている特定の非流動買掛金は、金額が最初に記録された日の実勢市場レートに基づく割引率を使用して、現在価値で計上されます。経営陣は、当初の割引率が、2024年6月30日の時点でこれらの商品の現在価値を決定するために使用される割引率と大きく異なる原因となるような市場の状況や信用の質に大きな変化はなかったと考えています。したがって、経営陣は、非流動売掛金およびその他の負債の帳簿価額は、それらの商品の公正価値に近いと見積もっています。経営陣は、将来のロイヤルティの売却に関連する負債の帳簿価額は公正価値に近いと見積もっています。注記7で説明したように、将来のロイヤルティの売却に関連する負債の帳簿価額は、契約期間中に当社が支払うと予想される将来のロイヤルティの会社の見積もりに基づいており、レベル3のインプットとみなされます。
長期資産は、回収不能で減損していると判断された場合、レベル3のインプットを使用して非経常ベースで公正価値で測定されます。2024年および2023年6月30日までの3か月および6か月間の長期資産の非経常公正価値測定の詳細については、注記6を参照してください。
13
目次
5。資産と設備、純額
資産と設備、純額は以下で構成されています(千単位):
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2024年6月30日に |
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2023年12月31日 |
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実験室および製造装置 |
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コンピュータ機器とソフトウェア |
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家具と備品 |
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借地権の改善 |
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総資産と設備 |
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減価償却累計額と償却額 |
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資産および設備、純額 |
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$ |
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2024年3月、当社はニューヨーク州ニューヨークにあるオフィス施設を転貸する契約を締結しました。転貸に関連して、会社は資産および設備の減損を計上しました
6。リース
ニューヨークサブリース
2016年5月、当社はニューヨーク州ニューヨークのオフィススペースのオペレーティングリース(ニューヨークリース)を締結しました。その後、追加のオフィススペースを含むように修正され、リース期間が延長されました。リース期間は2016年7月に始まり、2027年4月に満了します。
2024年3月、当社はニューヨークリース(ニューヨークサブリース)に基づくオフィススペースを第三者のサブテナントに転貸する契約を締結しました。サブリース期間は2024年4月に始まり、ニューヨークリースの満了と同時に2027年4月に満了します。ニューヨークサブリースに基づく毎月の支払いは、2024年半ばに開始され、サブリース契約に従って毎年増える予定です。2024年6月30日の時点で、ニューヨークサブリース期間中に当社が受け取る予定の割引前の将来の最低リース料の合計は
ニューヨークサブリースはオペレーティングリースに分類され、当社はニューヨークリースに基づく主要な義務から免除されませんでした。当社は、サブリース開始前と同様に、引き続きニューヨークリースの会計処理を行います。
ニューヨークサブリースの結果、当社は、2024年3月31日現在、サブリースの対象となる長期資産グループに関連する減損指標が存在すると判断しました。これには、ニューヨークリースに基づく使用権、借地権の改善、およびニューヨークサブリースに割り当てられるその他の資産と設備が含まれます。当社は、2024年3月31日現在の資産グループの帳簿価額は、資産の存続期間中に生み出される割引前の推定キャッシュフローの合計を上回ったため、回収できないと結論付けました。当社は、割引キャッシュフロー法を使用して、2024年3月31日現在の資産グループの公正価値を見積もりました。これには、ニューヨークサブリース期間中の正味特定可能なキャッシュフローや、市場参加者のサブテナントの推定借入金利など、観察できないインプットが組み込まれています。2024年3月31日現在の資産グループの推定公正価値は、レベル3の非経常公正価値の測定値です。会社は資産グループの帳簿価額を$としました
14
目次
7。将来のロイヤリティの売却に関連する責任
2020年12月、当社はヘルスケア・ロイヤルティ・マネジメント合同会社(総称してHCR)が管理する事業体とロイヤリティ購入契約(ロイヤリティ購入契約)を締結しました。ロイヤルティ購入契約に基づき、HCRは、ノバルティス・ジーン・セラピーズ社(旧エイベクシス社)とのライセンス契約(ノバルティス・ライセンス)に基づき、Zolgensmaのロイヤリティ支払いの上限額に対する当社の権利を購入しました。(ノバルティス遺伝子治療)、$を含む
ロイヤリティ購入契約に従い、HCRが受け取るロイヤリティ支払いの合計額には、上限(上限額)が(i)$に等しく増加することが条件となります。
会社には、購入したロイヤルティの権利をHCRから買い戻すオプションを用意しています。買戻し価格は、オプション行使日の時点で$です。
HCRから受け取った$の収入
当社は、HCRが受け取る将来のロイヤリティ支払いの見積もりに基づいて、ロイヤリティ購入契約に基づく支払利息の計上に使用される実効金利を見積もっています。2024年6月30日現在、ロイヤリティ購入契約に基づく推定実効金利は
次の表は、HCRとのロイヤリティ購入契約に基づく将来のロイヤリティの売却に関連する負債の変化(千単位)を示しています。
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に関連する責任 |
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将来のロイヤリティの売却 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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ZolgensmaのロイヤリティがHCRに支払われました |
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支払利息が認識されました |
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2024年6月30日の残高 |
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将来のロイヤルティの売却に関連する現在の負債の割合 |
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( |
) |
将来のロイヤリティの売却に関連する責任、非流動的 |
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$ |
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目次
8。時価総額
2024年3月の公募増資
2024年3月、当社は株式公開を完了しました
2024年3月の募集に基づいて発行された事前積立型ワラントの権利と特権は、当社とそれぞれのワラント保有者との間のワラント契約に定められています。前払いされたワラントは、ワラント保有者の選択によりいつでも行使可能で、有効期限はありません。ただし、各保有者とのワラント契約に定められているように、いつでも行使できる事前積立ワラントの数は、行使時にワラント保有者とその関連会社のいずれかが受益的に所有することになる場合は、いつでも制限される場合があります
当社は、2024年3月の募集に基づいて発行された事前積立型ワラントを評価し、ワラントは当社の普通株式に連動しており、株式として分類される基準を満たしており、再測定の対象ではないと結論付けました。前払いワラントの発行から受け取った収益は、追加の払込資本として計上されました。会社が発行しました
アット・ザ・マーケット・オファリング・プログラム
2023年9月、当社はBofA証券株式会社(BofA)とATmエクイティ・オファリングSM販売契約を締結しました。この契約に基づき、当社は総募集価格が最大$の普通株式の募集および売却を行うことができます。
9。ライセンス契約とコラボレーション契約
ライセンスとロイヤリティ収入
2024年6月30日現在、当社のNAVテクノロジープラットフォームは、NAVテクノロジーのライセンシーによって適用されていました
ライセンスとロイヤリティの収益は以下のとおりです(単位:千)。
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6月30日に終了した3か月間 |
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6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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ゾルゲンスマロイヤリティ |
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$ |
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その他のライセンスとロイヤリティ収入 |
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ライセンスとロイヤリティの合計収入 |
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目次
未払いの開発マイルストーンの支払いは、報告期間ごとに評価され、各ライセンスの取引価格にのみ含まれ、マイルストーンが達成される見込みがある範囲でライセンス収益として計上されます。売上ベースのマイルストーンは、各ライセンス契約の取引価格から除外され、達成期間のロイヤリティ収入として計上されます。2024年6月30日現在、当社のライセンス契約には、ライセンシーによるオプションの行使により付与される可能性のある追加ライセンスを除き、未達成のマイルストーンが含まれており、その結果、会社へのマイルストーンの支払い総額は最大$になる可能性があります。
売掛金、契約資産、繰延収益の変化
次の表は、会社の純売掛金、契約資産、繰延収益の残高、および表示期間中に認識された収益に関するその他の情報(千単位)を示しています。
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6月30日に終了した3か月間 |
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6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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売掛金、純額、流動および非流動: |
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期間の開始 |
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期間終了 |
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$ |
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契約資産: |
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期間の開始 |
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— |
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$ |
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期間終了 |
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$ |
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繰延収入: |
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期間の開始 |
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$ |
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$ |
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期間終了 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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期間中に計上された収益: |
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期初の繰延収益に含まれる金額 |
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$ |
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過去の期間に履行された履行義務 |
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$ |
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$ |
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2024年6月30日現在、当社が記録している繰延収益はドル未満です
上の表に示すように、前の期間に履行された履行義務から計上された収益は、主にZolgensmaのロイヤルティと会社のライセンス契約の取引価格の変動によるものです。取引価格の変動は主に、以前は達成される見込みがなかった期間に達成された、または達成される見込みがあると見なされた開発マイルストーンによるもので、その結果、収益の累積的なキャッチアップ調整が行われました。2023年6月30日までの6か月間に認識された収益には$が含まれます
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目次
売掛金、契約資産、信用損失引当金
売掛金純額は以下の通りです(千単位):
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2024年6月30日に |
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2023年12月31日 |
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現在の売掛金: |
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顧客に請求します |
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未請求のZolgensmaのロイヤリティ |
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現在価値の割引を差し引いたAbeonaからの支払額 |
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その他未請求です |
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信用損失引当金 |
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当座売掛金、純額 |
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非流動売掛金: |
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その他未請求です |
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非流動売掛金、純額 |
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売掛金の合計、純額 |
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$ |
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$ |
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次の表は、2024年6月30日までの6か月間の売掛金および契約資産に関連する信用損失引当金の推移(千単位)を示しています。
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信用損失引当金 |
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売掛金 |
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契約資産 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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売掛金の現在価値割引の変化 |
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2024年6月30日の残高 |
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$ |
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2024年6月30日および2023年12月31日現在の当社の信用損失引当金は、アベオナ・セラピューティクス株式会社(Abeona)からの売掛金のみに関連していました。Abeonaから支払うべき金額とそれに関連する信用損失引当金の詳細については、以下の「Abeona Therapeuticsとの和解契約」のセクションを参照してください。会社はしました
ノバルティス・ジーン・セラピーズのゾルゲンスマライセンス
2014年3月、当社はノバルティス・ジーン・セラピーズと独占ライセンス契約(修正後のノバルティス・ライセンス)を締結しました。ノバルティスのライセンスに基づき、当社はNovartis Gene Therapiesに、in vivo遺伝子治療によるヒトの脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療について、NAVテクノロジープラットフォームへのサブライセンス権、およびその他の特定の権利を含む、独占的かつ世界規模の商用ライセンスを付与しました。2019年、ノバルティス・ジーン・セラピーズは、ノバルティス・ライセンスの下でライセンスされた製品であるゾルゲンスマ(Zolgensma)の商業販売を開始しました。ノバルティスのライセンスに従い、会社はZolgensmaの純売上高に対してロイヤルティを受け取ります。
当社は、ノバルティスのライセンスに基づいて以下の金額を認めました(単位:千単位):
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6月30日に終了した3か月間 |
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6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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ゾルゲンスマロイヤリティ |
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ライセンスとロイヤリティの合計収入 |
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ライセンスによる利息収入 |
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目次
2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、当社は売掛金の総額を記録しています
アベオナ・セラピューティクスとの和解契約
2021年11月、当社は、2020年5月に終了した両当事者間のライセンス契約に関連する請求について、Abeonaと和解契約および相互解除(以下「和解契約」)を締結しました。和解契約はすべての仲裁と法的手続きを解決し、終了したライセンス契約に基づくすべての請求から各当事者を相互に解放しました。和解契約に従い、Abeonaは会社に合計$を支払います
2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、当社はドルの売掛金を記録していました
コラボレーション契約
アッヴィのコラボレーションとライセンス契約
2021年9月、当社はアッヴィ社の子会社であるアッヴィ・グローバル・エンタープライズ株式会社(AbbVie)と協力およびライセンス契約を締結し、湿潤加齢性黄斑変性症(湿潤AMD)、糖尿病性網膜症(DR)、その他の慢性網膜疾患(AbbB)の治療のための当社の製品候補であるABBV-RGX-314を共同で開発および商品化しました。コラボレーション契約)。アッヴィのコラボレーション契約は2021年11月に発効しました。
アッヴィのコラボレーション契約に従い、会社はアッヴィに、ABBV-RGX-314を米国内で開発および商品化する共同独占ライセンスと、米国外でのABBV-RGX-314を開発および商品化する独占ライセンスを付与しました。当社とアッヴィは協力して米国で ABBV-RGX-314 を開発し、アッヴィは米国外の特定の市場における ABBV-RGX-314 の開発を担当します。2022年12月31日まで、進行中のABBV-RGX-314の特定の臨床試験に関連する開発費は当社が負担し、両当事者はABBV-RGX-314に関連する追加の開発費を分担しました。2023年1月1日から、ABBV-RGX-314のすべての開発費の大部分をアッヴィが負担するようになりました。
19
目次
当社は、臨床開発および米国の商業供給用の ABBV-RGX-314 の製造を主導し、アッヴィは米国外での商業供給用の ABBV-RGX-314 の製造を主導します。製造費は、アッヴィのコラボレーション契約および契約に従って決定された供給契約の条件に従って、当事者間で配分されます。アッヴィから依頼があった場合、当社はABBV-RGX-314の指定分まで、契約で指定された価格で米国外での商業供給用に製造します。アッヴィはABBV-RGX-314の商品化をグローバルに主導し、当社は契約に従って決定された商品化計画に基づいて提供される米国の商品化活動に参加します。米国でのABBV-RGX-314の商品化に関連する純利益と純損失は、当社とアッヴィが等しく分担します。米国以外では、ABBV-RGX-314の商品化をアッヴィが単独の費用で負担します。
アッヴィのコラボレーション契約に基づいて付与された権利と引き換えに、アッヴィは会社に$の前払い金を支払いました
当社は、ASC 606「顧客との契約による収益」(ASC 606)の要件を、アッヴィが顧客とみなされる勘定単位のアッヴィ・コラボレーション契約に適用しました。当社は、ABBV-RGX-314をグローバルに開発し商品化するための知的財産ライセンスの交付に関する契約に基づく重要な履行義務は1つだけであると判断しました。アッヴィにライセンスされた知的財産には、当社が開発・所有する特定の特許、データ、ノウハウ、その他の権利に対する権利、および当社がさまざまな第三者から独占的にライセンスしたその他の知的財産権が含まれます。2024年6月30日および2023年12月31日現在、アッヴィコラボレーション契約の取引価格はドルでした
当社は、共同契約と見なされる会計単位について、ASC 808、共同契約(ASC 808)の要件をアッヴィコラボレーション契約に適用しました。当社とアッヴィの両方が、米国におけるABBV-RGX-314の開発、製造、商品化に関連するさまざまな活動を行います。開発費は、アッヴィのコラボレーション契約の条件に従って両当事者間で分担され、米国でのABBV-RGX-314の販売から生じる純利益と損失を両当事者が均等に分配します。当社は、共同契約に関する会計方針に従い、開発費と商品化費の分担のためのアッヴィへの支払いとアッヴィからの支払いを計上しています。アッヴィが負担した開発費または商業化費の当社負担分としてアッヴィに支払うべき金額は、それぞれ費用が発生した期間における研究開発費または一般管理費として計上されます。当社が負担した開発費または商業化費のうち、アッヴィが負担した分として当社が支払うべき金額は、それぞれ、費用が発生した期間における研究開発費または一般管理費の控除額として計上されます。各報告期間の終わりに、会社は費用分担契約の結果としてアッヴィに支払われる、またはアッヴィから支払われるべき純金額を記録します。2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、当社はドルを記録していました
20
目次
当社は、アッヴィのコラボレーション契約に基づいて以下の金額を認識しました(千単位):
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6月30日に終了した3か月間 |
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6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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アッヴィへの(からの)純費用の払い戻しには以下が含まれます: |
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一般管理費 |
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アッヴィへの(からの)純費用の払い戻しの総額 |
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10。株式ベースの報酬
2024年1月に発効し、追加
株式報酬費用
当社の報奨タイプ別の株式報酬費用は次のとおりです(千単位):
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6月30日に終了した3か月間 |
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6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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ストック・オプション |
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制限付株式単位 |
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従業員株式購入制度 |
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2024年6月30日の時点で、会社の資産は
当社は、連結損益計算書に株式ベースの報酬費用の総額と包括損失を次のように(千単位)記録しました。
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6月30日に終了した3か月間 |
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6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研究開発 |
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一般と管理 |
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21
目次
ストックオプション
次の表は、2014年プランと2015年プランにおけるストックオプション活動をまとめたものです(1株あたりのデータを除く千単位)。
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加重- |
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平均 |
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加重- |
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残り |
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平均 |
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契約上 |
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集計 |
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エクササイズ |
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ライフ |
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固有の |
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株式 |
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価格 |
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(年) |
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値 (a) |
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2023年12月31日時点で未払い |
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付与されました |
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運動した |
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キャンセルまたは没収 |
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2024年6月30日に未処理です |
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2024年6月30日に行使可能です |
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権利が確定し、2024年6月30日に権利が確定する見込み |
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(a) 本質的価値の合計は、原資産のオプションの行使価格と、報告された日付で売却されていたオプションの普通株式の公正価値との差として計算されます。
2024年6月30日までの6か月間に付与されたオプションの1株あたりの加重平均付与日の公正価値は、$でした
制限付株式ユニット
次の表は、2015年プランに基づく制限付株式ユニットの活動をまとめたものです(1株あたりのデータを除く千単位)。
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加重平均 |
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付与日 |
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株式 |
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公正価値 |
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2023年12月31日現在の未確定残高 |
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付与されました |
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既得 |
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没収 |
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2024年6月30日の未確定残高 |
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2024年6月30日までの6か月間に権利が確定した制限付株式ユニットの本質的価値の合計は、$でした
従業員株式購入制度
2024年6月30日現在、2015年のESPPに基づいて発行が承認された普通株式の総数は
11。所得税
当社は、2024年6月30日および2023年12月31日現在の繰延税金資産の実現可能性に関係する肯定的証拠と否定的証拠を評価しました。当社の営業損失の履歴およびその他の関連する事実と状況に基づいて、当社は、繰延税金資産の利益が実現しない可能性が高いと結論付けました。したがって、当社は、2024年6月30日および2023年12月31日の時点で、純繰延税金資産の全額評価引当金を支給しました。
22
目次
12。リストラ
2023年11月、当社は、事業費を削減し、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療用のABBV-RGX-314、RGX-202、およびムコ多糖症II型(MPS II)の治療用のRGX-121の開発を優先するために、戦略的パイプラインの優先順位付けと企業再編を実施しました。また、当社の他の臨床の戦略的代替案も模索しながらステージプログラム。リストラには、主に希少神経変性疾患の発症、早期研究、その他の一般管理分野における人件費およびその他の計画的運営費の削減が含まれていました。
リストラの結果、当社はおよそ
次の表は、2024年6月30日現在の連結貸借対照表の未払費用およびその他の流動負債に含まれる当社のリストラ負債(千単位)の詳細を示しています。
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リストラ責任 |
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2022年12月31日現在の残高 |
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リストラ費用 |
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現金支払い |
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2023年12月31日現在の残高 |
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現金支払い |
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) |
その他の調整 |
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( |
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2024年6月30日の残高 |
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$ |
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13。1株当たりの純損失
当社は2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月と6か月間に純損失を被ったため、普通株式同等物は、希薄化防止効果があるため、そのような期間の希薄化後の1株当たり純損失の計算から除外されました。したがって、これらの期間では、基本および希薄化後の1株当たり純損失は同じでした。基本および希薄化後の1株当たり純損失の計算に使用される発行済み普通株式の加重平均数には、当社の普通株式の購入に対する事前積立ワラントの加重平均効果が含まれています。事前積立ワラントは名目上の現金対価でいつでも行使できるためです。
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6月30日に終了した3か月と6か月、 |
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2024 |
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2023 |
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発行済みおよび発行済のストックオプション |
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権利確定していない発行済制限付株式ユニット |
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従業員株式購入制度 |
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14。補足情報開示
その他の流動資産
その他の流動資産は以下でした(千単位):
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2024年6月30日に |
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2023年12月31日 |
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協力者から支払うべき正味費の払い戻し |
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投資の未収利息 |
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その他 |
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23
目次
未払費用およびその他の流動負債
未払費用およびその他の流動負債は以下のとおりです(千単位)。
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2024年6月30日に |
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2023年12月31日 |
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未払いの外部研究開発費 |
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$ |
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発生したサブライセンス料とロイヤリティ |
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未払人件費 |
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未払いの外部一般管理費 |
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不動産や設備の未払購入 |
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その他の未払費用と流動負債 |
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非現金投資および資金調達活動の補足開示
買掛金勘定や未払費用、その他の流動負債に含まれる資産や設備の購入は
2024年6月30日現在の買掛金および未払費用およびその他の負債に含まれる普通株式および事前積立新株予約権の発行費用は、$
2024年6月30日現在の買掛金および未払費用およびその他の負債に含まれるAtMプログラムの提供費用は、$未満でした
24
目次
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析
当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析を、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に含まれる財務諸表とその注記、および2024年2月27日にSECに提出した2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれる監査済み財務諸表とその注記と併せてお読みください。さらに、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Qの四半期報告書およびフォーム10-kの年次報告書の「リスク要因」と「将来の見通しに関する記述に関する情報」のセクションを読んで、実際の結果が以下の議論と分析に含まれる将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されている結果と大きく異なる可能性のある重要な要因について説明してください。
[概要]
私たちは、遺伝子治療の治療の可能性を通じて生活を改善することを目指している臨床段階の大手バイオテクノロジー企業です。私たちの治験中の遺伝子治療は、細胞の遺伝的欠陥に対処する機能的な遺伝子を送達するように設計されており、病気に影響を与えることを目的とした治療用タンパク質や抗体の生産を可能にします。遺伝子治療は、1回の投与で、病気の経過を大幅に変え、患者の治療成績を改善し、長期的な効果をもたらす可能性があります。
製品候補の概要
私たちは、独自のアデノ随伴ウイルス(AAV)遺伝子治療提供プラットフォーム(NAVテクノロジープラットフォーム)を使用して、さまざまな病気に対処するための1回限りの治療として、遺伝子治療プログラムの幅広いパイプラインを開発しました。当社のリードプログラムと製品候補は以下のとおりです。
湿性AMDの治療のための網膜下分娩
網膜下分娩を用いた湿性AMD患者を治療するためのATMOSPHORE® およびASCENTのピボタル試験への登録は、引き続き順調に進んでいます。これらの試験は、2026年前半に米国食品医薬品局(FDA)と欧州医薬品庁(EMA)に提出される世界的な規制当局への提出を支援することが期待されています。網膜下第I/IIa相試験で治療された患者のABBV-RGX-314を評価するオープンラベルのフェローアイスタディは、現在完全に登録されています。この研究は、ABBV-RGX-314治療の安全性、免疫反応、および他眼での有効性を監視することを目的としています。これらの研究データは、両側使用を製品ラベルに含めることを裏付けることを目的としています。両側性疾患は、かなりの数の湿性AMD患者に影響を及ぼします。
湿性AMDの治療のための脈絡上デリバリー
AAVIATE® 試験は、湿性AMDの治療におけるABBV-RGX-314の脈絡上送達の有効性、安全性、忍容性を評価するための、多施設共同無作為化対照用量漸増第II相試験です。2024年7月29日現在、短期予防ステロイド点眼薬を投与した用量レベル3のABBV-RGX-314は、薬物関連の重篤な有害事象(SAE)がなく、眼内炎症、眼内炎、眼内炎、血管炎、網膜動脈閉塞、脈絡膜滲出液、または張力低下の症例もなく、引き続き良好な耐容性を示します。3人の患者に軽度の上強膜炎が発生し、全員が解消し、局所ステロイドによる治療を完了しました。眼圧上昇の症例はありませんでした。この良好な安全性プロファイルに基づいて、第II相AAVIATE試験では、ABBV-RGX-314を用量レベル4(1.5x10e12 GC/眼)で評価する新しいコホートへの登録を開始しています。このコホートの患者は、短期コースの予防的ステロイド点眼薬も投与されます。
DRとDMEの治療のための脈絡膜上デリバリー
ALTITUDE® 試験は、医師の治療におけるABBV-RGX-314の有効性、安全性、耐容性を評価する、多施設共同無作為化対照用量漸増第II相試験です。この試験から得られた肯定的な中間結果に基づいて
25
目次
現在までに、2つの重要な試験の設計と評価が進行中です。アッヴィと共に、2024年の第4四半期に予定されているFDAとのフェーズII終了(EOP2)会議を加速させました。同社は、2025年の前半に最初のグローバルピボットトライアルを開始する予定です。
ALTITUDE試験では、現在、センターが関与するDME患者の新しいコホートが登録されています。患者は、短期コースの予防ステロイド点眼薬とともに、用量レベル4(1.5x10e12 GC/眼)でABBV-RGX-314の院内注射を1回受けます。DMEはDRの視力を脅かす合併症です。世界中で推定3400万人がDMEを患っています。
AFFINITY DUCHENNE® は、1歳から11歳のデュシェンヌ病患者を対象に、RGX-202を1回静脈内(IV)で投与することの安全性、耐容性、および臨床効果を評価するための、多施設共同の非盲検用量漸増および用量拡大臨床試験です。2024年3月と2024年5月に、用量レベル2(DL2)でRGX-202を投与された最初の2人の患者の RGX-202 マイクロジストロフィンの発現を含む、試験の中間的な安全性と有効性のデータを報告しました。
2024年8月、DL2でRGX-202を投与された5.8歳と8.5歳の2人の患者からの新しいデータを発表しました。これらの患者のRGX-202マイクロジストロフィンの発現は、3か月後に対照群と比較して、それぞれ77.2%と46.5%と測定されました。2024年7月8日現在、RGX-202はSAEなしで十分に許容されています。3か月の試験評価を完了した7人の患者全員のデータから、RGX-202マイクロジストロフィンの発現が有意に増加し、血清クレアチニンキナーゼレベルがベースラインから低下したことが示され、臨床的改善の証拠が裏付けられています。DL2拡張コホートへの登録は2024年第3四半期初頭に完了する予定で、1歳から3歳の男の子を対象としたコホートへの登録を開始しました。2024年後半に、AFFINITY DUCHENNE試験の両方の用量レベルの初期強度および機能評価データを共有する予定です。
私たちは最近、FDAとのEOP2会議を成功裏に開催し、2024年の第4四半期に重要な試験を開始する計画を進めています。FDAとの話し合いでは、代替エンドポイントとしてのマイクロジストロフィンの使用が引き続き支持されており、承認の迅速化による臨床的利益が予測される可能性はかなり高いです。重要な試験デザインは、第3四半期後半から2024年第4四半期初頭にかけて共有する予定です。RGX-202は、当社独自の高収量のNavXpressプラットフォームプロセスを使用して製造されています。この懸濁液ベースの製造プロセスでは、生産量と製品の純度が一定で、最大2,000リットルまでの拡張性が実証されています。私たちの製造イノベーションセンターは、将来の商品化を支援するために、年間最大2,500回分のRGX-202を生産する能力と生産量を備えています。
CAMPSIITE® は、生後4か月から5歳までのMPS II患者を対象に、RGX-121の有効性、安全性、耐容性、薬力学を評価するための第I/II相/III相多施設非盲検試験です。私たちは引き続き試験に参加している患者を追跡し、2024年2月、CAMPSIITE試験の極めて重要な段階が主要評価項目を達成したことを報告しました。私たちは、承認を早めるための臨床的利益が合理的に予測できるレベルの脳脊髄液ヘパラン硫酸D2S6を代替エンドポイントとして使用する予定です。2024年の生物製剤ライセンス申請(BLA)の提出を支援するために、残りの活動を完了しています。RGX-121は優先審査の対象となる可能性が高いと考えています。特に、RGX-121のBLAを提出する前にMPS II用の他の遺伝子治療製品が承認されず、当社が計画しているRGX-121のBLAが承認される可能性がある場合、法的基準が満たされていれば、2025年に希少小児疾患優先審査券が発行される可能性があります。私たちはFDAとのBLA事前会議を成功裏に終え、2024年の第3四半期に迅速承認経路を使用してBLAの段階的申請を開始する予定です。これにより、RGX-121はMPS IIの最初の承認された遺伝子治療および1回限りの治療法になる可能性があります。2024年後半には、第I/II/III相CAMPSIITE試験で得られた追加の安全性と有効性のデータを共有する予定です。
当社のNAVテクノロジープラットフォームの概要
社内の製品開発活動に加えて、NAVテクノロジープラットフォームを他の大手バイオテクノロジー企業や製薬会社に選択的にライセンスしています。これらの企業を「NAVテクノロジーライセンシー」と呼んでいます。2024年6月30日現在、当社のNAVテクノロジープラットフォームは、Zolgensma® という1つの商用製品と、他の多くのライセンス製品の前臨床および臨床開発に適用されていました。NAVテクノロジープラットフォームのライセンスを取得することで、NAV遺伝子治療パイプラインを拡大し、患者向けの幅広い治療を開発し、NAVテクノロジープラットフォームの技術的および潜在的な臨床的概念実証を行い、潜在的な収益機会を創出しながら、社内の製品開発を中核となる疾患適応症と治療分野に集中させることができます。
26
目次
財務概要
収入
これまでの収益は、主にNAVテクノロジープラットフォームやその他の知的財産権のライセンスによるライセンス収入とロイヤルティ収入で構成されています。自社製品の商業販売による収益は得ていません。製品候補の開発をタイムリーに完了できなかったり、規制当局の承認と適切な表示を取得できなかったりすると、将来の収益を生み出す能力が著しく損なわれます。
私たちは、NAVテクノロジープラットフォームやその他の知的財産権を、製品候補の共同開発と商品化のための協力者を含む、他のバイオテクノロジー企業や製薬会社にライセンスしています。ライセンスの条件はさまざまで、ライセンスは独占的でも非独占的でもよく、ライセンシーがサブライセンスできる場合があります。ライセンスには、内部および前臨床の研究開発のみを目的として知的財産権を付与する場合もあれば、NAV Technology Platformやその他のライセンスされた権利を使用して特定の疾患に対する薬物療法を商品化する権利または将来の権利を取得する権利または将来の権利を取得するオプションが含まれる場合もあります。ライセンス契約は通常、基礎となる特許の有効期間と少なくとも同じ期間ですが、ライセンシーの選択により終了できます。当社のライセンス契約に基づくライセンシーからの対価には、(i)前払い金と年会費、(ii)特定の開発および販売ベースのマイルストーンの達成に基づくマイルストーン支払い、(iii)サブライセンス料、(iv)ライセンス製品の販売に対するロイヤリティ、(v)ライセンシーが購入したオプションの商品やサービスに対して支払われるその他の対価が含まれます。
将来のライセンスおよびロイヤルティ収入は、ライセンス製品の開発と商品化の成功にかかっています。これは不確実であり、収益は期間ごとに大きく変動する可能性があります。さらに、オプション料金、開発および販売に基づくマイルストーンの支払い、ライセンス製品の販売に対するロイヤリティ、またはサブライセンス料を対象とするライセンス契約では、これらの支払いの条件を考慮して、対価を受け取ることはできません。私たちの収益は少数のライセンシーに集中しており、ライセンスはライセンシーの選択により終了できます。ライセンシーによるライセンスの終了は、将来の期間に認識される収益額に重大な影響を与える可能性があります。
ゾルゲンスマロイヤリティ
これまでのロイヤリティ収入は、主にノバルティス・ジーン・セラピーズ社(旧エイベクシス社)が販売するゾルゲンスマの純売上高に対するロイヤリティで構成されています。(ノバルティス遺伝子治療)は、脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療を目的とした、ノバルティスAG(ノバルティス)の完全子会社です。Zolgensmaは、NAVテクノロジープラットフォームを使用したSMA治療法の開発と商品化を目的とした、ノバルティス遺伝子治療とのライセンス契約に基づくライセンス製品です。
アッヴィとのコラボレーションとライセンス契約
2021年9月、私たちはアッヴィ社の子会社であるアッヴィ・グローバル・エンタープライズ株式会社(アッヴィー)と、ABBV-RGX-314を共同開発および商品化するためのコラボレーションおよびライセンス契約を締結しました(アッヴィコラボレーション契約)。アッヴィのコラボレーション契約は、ABBV-RGX-314の開発と商品化に関連する当社の将来の収益、研究開発費、その他の営業費用、および営業キャッシュフローに重大な影響を与える可能性があります。アッヴィコラボレーション契約に関する追加情報については、添付の未監査連結財務諸表の注記9「ライセンスおよびコラボレーション契約—アッヴィコラボレーションおよびライセンス契約」を参照してください。
営業経費
当社の営業費用は、主に売上原価、研究開発費、一般管理費で構成されています。給与、賃金、福利厚生、賞与、株式ベースの報酬費用などの人件費は、研究開発費と一般管理費の大部分を占めています。私たちは、施設、情報技術コスト、減価償却費、その他の間接費に関連する間接費を、従業員の人員数や各従業員が行う仕事の性質、またはその他の合理的な配分方法に基づいて、研究開発と一般管理カテゴリーに配分します。
27
目次
収益コスト
当社の収益コストは主に、当社のNAV Technology Platformのライセンスやその他の知的財産権(サブライセンス料やライセンス製品の純売上高に対するロイヤリティを含む)から生み出される収益の結果として、ライセンサーに支払う上流手数料で構成されています。サブライセンス料は、当社がライセンシーから受け取るライセンス料の割合に基づいており、基礎となるライセンス収入が計上される期間に計上されます。ロイヤルティは、ライセンシーによるライセンス製品の純売上高に対するパーセンテージに基づいており、基礎となる売上が発生した期間に計上されます。ライセンス契約の性質上、将来の収益コストは不透明で、収益コストは期間ごとに大幅に変動する可能性があります。
研究開発経費
私たちの研究開発費は、主に次のもので構成されています。
研究開発活動のための技術ライセンスの取得で発生する前払い金および関連するマイルストーンの支払いは、ライセンスされた技術に将来他に用途がない場合に発生する研究開発費に請求されます。
製品候補の開発を続け、将来の製品候補や新技術の早期研究開発に取り組むため、当面の間、多額の研究開発費が発生すると予想しています。次の表は、2024年6月30日および2023年6月30日までの3か月と6か月間に発生した研究開発費(千単位)をまとめたものです。
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|
6月30日に終了した3か月間 |
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|
6月30日に終了した6か月間 |
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2024 |
|
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2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
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||||
直接経費 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
ABBV-RGX-314です |
|
$ |
9,179 |
|
|
$ |
5,333 |
|
|
$ |
17,969 |
|
|
$ |
10,369 |
|
RGX-202 |
|
|
2,211 |
|
|
|
1,568 |
|
|
|
5,178 |
|
|
|
6,145 |
|
RGX-121 |
|
|
3,488 |
|
|
|
5,837 |
|
|
|
7,781 |
|
|
|
7,632 |
|
他の製品候補 |
|
|
862 |
|
|
|
2,867 |
|
|
|
1,884 |
|
|
|
4,538 |
|
直接経費の合計 |
|
|
15,740 |
|
|
|
15,605 |
|
|
|
32,812 |
|
|
|
28,684 |
|
未配分経費 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
プラットフォームと新技術 |
|
|
4,203 |
|
|
|
11,556 |
|
|
|
11,650% |
|
|
|
22,905 |
|
人事関連 |
|
|
20,846 |
|
|
|
23,943 |
|
|
|
43,014 |
|
|
|
49,417です |
|
施設と減価償却費 |
|
|
7,044 |
|
|
|
7,273 |
|
|
|
14,124 |
|
|
|
14,350% |
|
その他未割り当て |
|
|
1,036 |
|
|
|
1,509 |
|
|
|
2,113 |
|
|
|
3,046 |
|
未配分経費の合計 |
|
|
33,129 |
|
|
|
44,281 |
|
|
|
70,901 |
|
|
|
89,718 |
|
総合的な研究開発 |
|
$ |
48,869 |
|
|
$ |
59,886 |
|
|
$ |
103,713 |
|
|
$ |
118,402 |
|
ABBV-RGX-314の開発に関連する直接費用には、2024年6月30日までの3か月と6か月でそれぞれ2,130万ドルと4,620万ドル、2023年6月30日までの3か月と6か月でそれぞれ1,820万ドルと3,670万ドルが含まれます。これは、研究開発費の削減として計上された、アイケアコラボレーションに基づくアッヴィからの純費用償還です。アッヴィからの純費用償還には、ABBV-RGX-314の開発に起因する人件費と諸経費の払い戻しが含まれます。その基礎費用は、上の表に未配分費用として報告されています。私たちは通常、開発プログラム全体で従業員とインフラのリソースを活用しています。そのため、私たちは通常、人件費やその他の内部費用(設備やその他の諸経費など)を特定の製品候補や開発プログラムに割り当てません。
28
目次
上の表で報告されているプラットフォームと新技術には、特定の主力製品候補では特定できない直接費用が含まれます。これには、プログラム全体で使用される研究開発プラットフォーム、プロセス開発、製造分析、および将来の製品候補や新技術の初期の研究開発に関連する費用が含まれます。
内部開発を中止した製品候補の開発に関連する直接費用は、上の表の他の製品候補に含まれています。特定の製造中止製品候補の長期フォローアップ研究に関連して、わずかな開発費が引き続き発生すると予想しています。
一般管理費
当社の一般管理費は、主に、研究開発以外の職務を行う従業員の給与、賃金、および福利厚生、旅費、株式ベースの報酬を含む人件費で構成されています。これには、役員、商業、企業開発、財務、法務、人事、情報技術、施設、および管理サポート機能の特定の人材が含まれます。さらに、一般管理費には、会計、法律、商業、その他の企業顧問サービス、特許、保険、情報システム、その他の一般的な企業活動の取得と維持に関連する費用、ならびに施設関連の費用や、研究開発費に配分されないその他の企業諸経費が含まれます。製品候補の開発を続け、場合によっては商品化するにつれて、一般管理費が増加すると予想しています。
その他の収入 (費用)
ライセンスによる利息収入
当社の収益認識方針に従い、ライセンスによる利息収入は、NAV Technologyのライセンシーとのライセンス契約で特定された重要な資金調達要素から認識される帰属利息と、ライセンシーからの未払残高から発生する利息収入で構成されます。
投資収入
投資収益は、得られる利息収入と、当社の現金同等物、有価証券、および非有価証券から実現した損益で構成されます。現金同等物は、マネーマーケットの投資信託と、取得時の当初の満期が90日以下の流動性の高い負債証券で構成されています。有価証券は、売却可能な負債証券で構成されています。
利息費用
支払利息は主に、ヘルスケア・ロイヤルティ・マネジメント合同会社(総称してHCR)が管理する事業体への将来のZolgensmaロイヤリティの売却に関連する負債から支払われる利息で構成されています。支払利息は、ロイヤリティ購入契約に基づいてHCRが受け取ると予想されるロイヤリティ支払総額の見積もりに基づいて、実効利息法を使用して計上されます。HCRとのロイヤリティ購入契約の詳細については、添付の未監査連結財務諸表の注記7「将来のロイヤリティの売却に関連する責任」を参照してください。
重要な会計方針と見積もり
この経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則(GAAP)に従って作成した連結財務諸表に基づいています。GAAPに準拠した財務諸表を作成するには、提示された期間の資産、負債、収益、費用の報告額および関連する偶発資産と負債の開示に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。私たちは、過去の経験や、その状況下では合理的であると私たちが考えるその他のさまざまな要因に基づいて見積もりをしています。その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産や負債の帳簿価額やその他の報告金額を判断するための基礎となります。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと大きく異なる場合があります。
当社の重要な会計方針は、添付の未監査連結財務諸表の注記2と、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれる監査済み連結財務諸表の注記2に詳しく説明されています。2023年12月31日以降、当社の重要な会計方針と見積もりに大きな変化はありません。
29
目次
業務結果
当社の連結業績は以下の通りです(単位:千単位)。
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|
6月30日に終了した3か月間 |
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|
|
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
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||||||||||||
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2024 |
|
|
2023 |
|
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変更 |
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|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変更 |
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||||||
収入 |
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|
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|
|
|
|
|
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||||||
ライセンスとロイヤリティ収入 |
|
$ |
22,295 |
|
|
$ |
19,977 |
|
|
$ |
2,318 |
|
|
$ |
37,917 |
|
|
$ |
39,115% |
|
|
$ |
(1,198) |
) |
総収入 |
|
|
22,295 |
|
|
|
19,977 |
|
|
|
2,318 |
|
|
|
37,917 |
|
|
|
39,115% |
|
|
|
(1,198) |
) |
営業経費 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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|
|
|
|
|
|
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||||||
収益コスト |
|
|
10,579 |
|
|
|
9,475 |
|
|
|
1,104です |
|
|
|
14,862 |
|
|
|
13,587 |
|
|
|
1,275 |
|
研究開発 |
|
|
48,869 |
|
|
|
59,886 |
|
|
|
(11,017) |
) |
|
|
103,713 |
|
|
|
118,402 |
|
|
|
(14,689) |
) |
一般と管理 |
|
|
18,855% |
|
|
|
23,698 |
|
|
|
(4,843) |
) |
|
|
37,146 |
|
|
|
46,332 |
|
|
|
(9,186) |
) |
長期資産の減損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
2,101です |
|
|
|
— |
|
|
|
2,101です |
|
その他の営業費用(収入) |
|
|
29 |
|
|
|
26 |
|
|
|
3 |
|
|
|
(5) |
) |
|
|
59 |
|
|
|
(64) |
) |
営業費用の合計 |
|
|
78,332 |
|
|
|
93,085 |
|
|
|
(14,753) |
) |
|
|
157,817 |
|
|
|
178,380 |
|
|
|
(20,563) |
) |
事業による損失 |
|
|
(56,037) |
) |
|
|
(73,108) |
) |
|
|
17,071 |
|
|
|
(119,900 |
) |
|
|
(139,265 |
) |
|
|
19,365 |
|
その他の収入 (費用) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
ライセンスによる利息収入 |
|
|
29 |
|
|
|
40 |
|
|
|
(11) |
) |
|
|
66 |
|
|
|
110 |
|
|
|
(44) |
) |
投資収入 |
|
|
3,468 |
|
|
|
2,127 |
|
|
|
1,341 |
|
|
|
5,937 |
|
|
|
4,293 |
|
|
|
1,644です |
|
支払利息 |
|
|
(449) |
) |
|
|
(1,120) |
) |
|
|
671 |
|
|
|
(2,422) |
) |
|
|
(3,875) |
) |
|
|
1,453 |
|
その他の収入の合計 |
|
|
3,048 |
|
|
|
1,047 |
|
|
|
2,001です |
|
|
|
3,581 |
|
|
|
528 |
|
|
|
3,053 |
|
純損失 |
|
$ |
(52,989) |
) |
|
$ |
(72,061) |
) |
|
$ |
19,072 |
|
|
$ |
(116,319) |
) |
|
$ |
(138,737) |
) |
|
$ |
22,418 |
|
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した3か月間の比較
ライセンスとロイヤリティ収入。ライセンスとロイヤリティの収益は、2023年6月30日までの3か月間の2,000万ドルから、2024年6月30日までの3か月間の2,230万ドルに230万ドル増加しました。この増加は主に、Zolgensmaのロイヤルティ収入によるもので、2023年第2四半期の1,900万ドルから2024年第2四半期の2,180万ドルに280万ドル増加しました。ノバルティスは、2024年第2四半期のゾルゲンスマ売上高が3億4900万ドルで、2023年の第2四半期から 12% 増加したと報告しました。ノバルティスの報告によると、Zolgensmaの売上高は特に米国で増加し、確立された市場は引き続き主にインシデント患者を治療しています。
研究開発費。研究開発費は、2023年6月30日までの3か月間の5,990万ドルから、2024年6月30日までの3か月間の4,890万ドルに1,100万ドル減少しました。この減少は主に次の原因によるものです。
研究開発費の減少は、主にABBV-RGX-314とRGX-202の臨床試験費用により、臨床試験活動に関連する260万ドルの費用の増加によって一部相殺されました。
一般管理費。一般管理費は、2023年6月30日までの3か月間の2,370万ドルから、2024年6月30日までの3か月間の1,890万ドルに480万ドル減少しました。この減少は主に、法律やその他の企業顧問サービスを含む専門サービスとコンサルティング料によるものです。
30
目次
2024年6月30日と2023年6月30日に終了した6か月間の比較
ライセンスとロイヤリティ収入。ライセンスとロイヤリティの収益は、2023年6月30日までの6か月間の3,910万ドルから、2024年6月30日までの6か月間の3,790万ドルに120万ドル減少しました。この減少は主に、2023年上半期に計上された非経常的な開発マイルストーン収益によるものです。この減少は、2023年上半期の3,510万ドルから2024年上半期の3,700万ドルに190万ドル増加したZolgensmaのロイヤリティ収入によって一部相殺されました。ノバルティスの報告によると、2024年上半期のZolgensmaの売上高は6億4,400万ドルで、2023年上半期から 4% 増加しました。確立された市場は引き続き主にインシデント患者を治療しています。
研究開発費。研究開発費は、2023年6月30日までの6か月間の1億1,840万ドルから、2024年6月30日までの6か月間の1億370万ドルに1,470万ドル減少しました。この減少は主に次の原因によるものです。
研究開発費の減少は、主にABBV-RGX-314とRGX-202の臨床試験費用により、臨床試験活動に関連する1,180万ドルの費用の増加によって一部相殺されました。
一般管理費。一般管理費は、2023年6月30日までの6か月間の4,630万ドルから、2024年6月30日までの6か月間の3,710万ドルに920万ドル減少しました。この減少は主に次の原因によるものです。
流動性と資本資源
流動性の源
2024年6月30日現在、当社の現金、現金同等物および有価証券は3億2,730万ドルでした。これは主に、下記の普通株式および前払い新株予約権の売却、およびアッヴィとのコラボレーション契約に基づいて受け取ったライセンス料によるものです。現在の事業計画に基づき、2024年6月30日現在の現金、現金同等物、および有価証券により、営業費用と資本支出の要件を満たすことができ、財務上のコミットメントと義務を果たすのに十分であると予想しています。また、このレポートの日付から少なくとも今後12か月間は、財務上のコミットメントと義務を果たすのに十分であると予想しています。
2024年3月、当社は普通株式4,565,260株を1株あたり23.00ドルの価格で公募し、1,521,740株の事前積立ワラントの公募を完了しました。これは、事前積立ワラント1株あたり22.9999ドルの価格で普通株式を購入するための1,521,740株の事前積立ワラントの公募を完了しました。これは、普通株式の1株あたりの公募価格から各事前積立ワラントの行使価格0.0001ドルの行使価格を差し引いたものに相当します。このオファリングから受け取った総純収入は、引受割引と手数料、および募集費用を差し引いた1億3,110万ドルでした。
31
目次
私たちは、現在の資本の大部分を前臨床研究、臨床開発、製品候補の規制当局の承認の求め、承認されたら製品候補の商品化、およびこれらの活動を支援するために必要な追加の資本支出に充てるつもりです。遺伝子治療製品候補の開発と商品化には数多くのリスクと不確実性があるため、製品候補の開発を完了するために必要な運営費と資本支出の総額を見積もることはできません。2023年11月に実施されたパイプラインの優先順位付けと企業再編はコスト削減につながると予想していますが、リストラの結果として、または関連する出来事により、現在考えられていないその他の費用や現金支出が発生する可能性もあります。さらに、現在予定されているスケジュールでは、コスト削減策の期待されるメリットが得られないか、まったく得られない場合があります。さらに、私たちの見積もりは間違っていると判明する可能性のある仮定に基づいており、流動性ニーズを加速させる可能性のある現在の予想よりも早く利用可能な資本リソースを使用する可能性があります。
アット・ザ・マーケット・オファリング・プログラム
2023年9月、当社はBofA証券株式会社(BofA)とAtMエクイティオファリングSM販売契約を締結しました。この契約に基づき、販売代理店(AtMプログラム)としてBofAを通じて、総募集価格が最大1億5000万ドルの普通株式を随時募集および売却することができます。AtMプログラムに基づく株式売却による収益があれば、それを一般的な企業目的に使用するつもりです。2024年6月30日現在、AtMプログラムでは普通株式は売却されていません。
キャッシュフロー
当社の連結キャッシュフローは以下の通りです(千単位)。
|
|
6月30日に終了した6か月間 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
営業活動に使用された純現金 |
|
$ |
(100,952 |
) |
|
$ |
(128,240 |
) |
投資活動によって提供される純現金 |
|
|
12,915 |
|
|
|
118,312 |
|
財務活動によって提供された(使用された)純現金 |
|
|
111,280です |
|
|
|
(18,199) |
) |
現金および現金同等物および制限付現金の純増額(減少) |
|
$ |
23,243 |
|
|
$ |
(28,127 |
) |
営業活動によるキャッシュフロー
2024年6月30日までの6か月間の営業活動に使用された当社の純現金は、2023年6月30日までの6か月間から2730万ドル減少しました。これは主に、2024年前半にABBV-RGX-314のコラボレーションの下でアッヴィから受け取った営業費用の削減と費用償還の増加によるものです。製品候補やその他の研究プログラムの開発と発展を続けているため、当面の間、事業からの定期的な純現金流出が続くと予想しています。
2024年6月30日までの6か月間、当社の営業活動に使用された純現金は1億100万ドルでしたが、純損失は1億1,630万ドルで、営業資産および負債の不利な変動は1,220万ドルでしたが、非現金項目の調整額2,760万ドルで相殺されました。営業資産と負債の変化には、主に未払サブライセンス料、ロイヤリティ、および人事関連費の減少により、買掛金および未払費用、およびその他の流動負債の合計が1,400万ドル減少したことが含まれます。営業運転資本のその他の変化は、通常の事業過程で発生しました。非現金項目の調整は、主に株式ベースの報酬費用1,900万ドルと減価償却費820万ドルでした。
2023年6月30日までの6か月間、当社の営業活動に使用された純現金は1億2820万ドルで、純損失は1億3,870万ドルで、営業資産および負債の不利な変動は1,950万ドルでしたが、非現金項目の調整額は3,000万ドルで相殺されました。営業資産と負債の変化には、主にサプライヤーからの請求書とそれに関連する支払いのタイミングにより、買掛金および未払費用およびその他の流動負債の合計が1,060万ドル減少し、主に純費用償還額の増加により、前払い費用およびその他の流動資産の合計が1,410万ドル増加したことが含まれます ABBV-RGX-314とのコラボレーションのもと、アッヴィから。営業資産と負債の不利な変化は、主にゾルゲンスマのロイヤルティ売掛金の減少により、売掛金が710万ドル減少したことで一部相殺されました。営業運転資本のその他の変化は、通常の事業過程で発生しました。非現金項目の調整は、主に株式ベースの報酬費用2,170万ドルと減価償却費860万ドルでした。
32
目次
投資活動によるキャッシュフロー
2024年6月30日までの6か月間、投資活動によって提供された当社の純現金は、有価債務証券の満期が1億5,170万ドルでしたが、有価債務証券の購入に使用された1億3,770万ドルと、不動産や設備の購入に使用された100万ドルが相殺されました。
2023年6月30日までの6か月間、投資活動によって提供された当社の純現金は、有価債務証券の満期が1億7,550万ドルでしたが、市場性のある債務証券の購入に使用された4,980万ドルと、不動産や設備の購入に使用された740万ドルが相殺されました。
財務活動によるキャッシュフロー
2024年6月30日までの6か月間、財務活動によって提供された当社の純現金は主に、2024年3月に完了した普通株式および事前積立ワラントの公募から受け取った1億3,140万ドルの純収入から、期間中に支払われた引受割引や手数料、その他の募集費用を差し引いたもの、および当社の従業員株式購入計画に基づくストックオプションの行使および普通株式の発行から受け取った150万ドルの収益でした。財務活動によって提供された当社の純現金は、ロイヤリティ購入契約に基づいてHCRに支払われたZolgensmaのロイヤリティのうち、帰属利息を差し引いた2,050万ドルによって一部相殺されました。
2023年6月30日までの6か月間、財務活動に使用された当社の純現金は、主にロイヤルティ購入契約に基づいてHCRに支払われたZolgensmaのロイヤリティ1,960万ドルで、帰属利息を差し引いたものでしたが、従業員株式購入計画に基づくストックオプションの行使および普通株式の発行から受け取った180万ドルの収益によって一部相殺されました。
その他の資本要件
既知の契約上の義務やその他の義務から生じる当社の重要な資本要件は、主にベンダーサービス契約と購入契約、ライセンス契約、オペレーティングリース契約、およびHCRとのZolgensmaロイヤリティ購入契約に関するものです。当社の重要なコミットメントと義務については、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書の項目7「経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析」、および2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書に含まれる監査済み連結財務諸表の注記に詳しく説明されています。フォーム10-Qのこの四半期報告書に添付されている未監査連結財務諸表の注記に記載されている変更(注記6「リース」を含む)を除き、2023年12月31日以降、当社のコミットメントと義務に重要な変更はありません。
将来の資金要件
私たちは創業以来累積損失を被っており、2024年6月30日の時点で累積赤字は8億2,140万ドルです。経常収益性への移行は、コスト構造を支えるのに十分な収益水準を達成できるかどうかにかかっています。これは、製品候補の開発、承認、商品化が成功するかどうかに大きく依存します。私たちはそのような収益を達成するとは思っておらず、少なくとも今後数年間は損失を被り続けると予想しています。製品候補の開発を続け、規制当局の承認を求めるにつれて、当面の間、多額の研究開発費と一般管理費が引き続き発生すると予想しています。製品候補の規制当局の承認を得ることを条件として、製品の販売、マーケティング、製造、流通のために多額の商品化費用が発生すると予想しています。さらに、製品候補の開発と潜在的な商品化の取り組みをさらにサポートするために、追加の実験室と製造能力の構築に関連する資本支出を引き続き発生させると予想しています。その結果、事業資金を調達するために多額の追加資本が必要になります。これらの資金は、1つ以上の株式公開、債務融資、または潜在的な戦略的提携、ライセンスまたはコラボレーションの取り決めを含むその他の第三者資金を通じて得ることができます。
私たちの将来の資本要件は、次のような多くの要因に左右されます。
33
目次
これらの要因の多くは、私たちの制御が及ばないものです。潜在的な製品候補を特定し、前臨床試験と臨床試験を実施することは、時間がかかり、費用がかかり、不確実なプロセスであり、完了するまでに何年もかかります。また、規制当局やマーケティングの承認を得て製品を販売するために必要なデータや結果が得られない場合があります。さらに、当社の製品候補は、承認されても商業的に成功しない可能性があります。当社の製品収益(もしあれば)、およびライセンス契約に基づく商業上のマイルストーンやロイヤリティの支払いは、何年もの間市販されていない可能性がある製品の販売から得られ、もしあったとしても、それに基づいて行われます。さらに、当社のNAV Technology Platformライセンスによる収益は、Zolgensmaの商業化を含むライセンスパートナーの臨床的および商業的成功、およびGlaxoSmithKline LLCやペンシルベニア大学の評議員を含むライセンサーパートナーとのライセンス契約の維持に一部依存しています。したがって、事業目標を達成するには、引き続き追加の資金調達に頼る必要があります。
株式か負債かを問わず、当社による追加の証券の発行、またはそのような発行の可能性がある場合、当社の普通株式の市場価格が下落する可能性があります。十分な追加融資が、許容できる条件では利用できない場合もあれば、まったく利用できない場合もあります。また、パートナーなどとの取り決めを通じて、当社の知的財産、製品候補に対する権利を放棄したり、当社にとって不利な条件に同意したりすることを要求される場合もあります。
オフバランスシートアレンジメント
提示された期間中、貸借対照表外の取り決めはありませんでした。また、SECの規則と規制で定義されているように、現在も貸借対照表外の取り決めはありません。
34
目次
アイテム 3.市場リスクに関する定量的および定性的な開示。
市場リスクに関する情報については、2023年12月31日に終了した年度のForm 10-kの年次報告書に含まれる項目7A「市場リスクに関する量的および質的開示」を参照してください。2024年6月30日までの6か月間、市場リスクへのエクスポージャーに重大な変化はありませんでした。
アイテム 4.統制と手順。
開示管理と手続きの有効性に関する結論
当社の経営陣は、最高経営責任者と最高財務責任者の参加を得て、2024年6月30日現在の当社の開示管理と手続きの有効性を評価しました。「開示管理と手続き」という用語は、取引法の規則13a-15(e)および15d-15(e)で定義されているように、企業が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証するように設計された会社の管理およびその他の手続きを意味します。開示管理と手続きには、会社が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、必要な開示に関するタイムリーな決定を可能にするために、必要に応じて蓄積され、最高執行責任者や最高財務責任者を含む会社の経営陣に確実に伝達されるように設計された管理と手続きが含まれますが、これらに限定されません。
この評価に基づいて、当社の最高経営責任者兼最高財務責任者は、2024年6月30日現在、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であると結論付けました。
財務報告に関する内部統制の変更
2024年6月30日までの四半期に発生した、財務報告に対する当社の内部統制(証券取引法の規則13a-15(f)および15d-15(f)で定義されているとおり)に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。
統制の有効性に関する制限
制御システムは、どんなにうまく構想され運用されても、制御システムの目的が達成されていることを絶対的なものではなく、合理的に保証するように設計されています。さらに、制御システムの設計には、資源の制約があるという事実を反映している必要があり、統制のメリットはコストと相対的に考慮する必要があります。すべての統制システムには固有の制限があるため、統制を評価しても、統制上の問題や不正の事例がすべて検出されたことを絶対的に保証することはできません。どの制御システムにも固有の制限があるため、エラーや詐欺による虚偽表示が発生し、検出されない場合があります。
35
目次
パート II — その他の情報
アイテム 1.法的手続き。
私たちは時々、通常の事業過程で発生するさまざまな訴訟、請求、またはその他の法的手続きの当事者になります。現在、当社の事業、財務状況、経営成績、またはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼすことが合理的に予想される係争中の法的措置の当事者とは考えていません。
アイテム 1A.リスク要因。
当社の重大なリスク要因は、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書の項目1Aに開示されています。そのような申告書で以前に開示されたリスク要因からの重要な変更はありません。
アイテム 2.株式の未登録売却、収益の使用および発行者による株式の購入。
[なし]。
アイテム 3.シニア証券のデフォルト.
[なし]。
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示。
該当なし。
アイテム 5.その他の情報
ルール10b5-1 トレーディングプラン
2024年6月30日までの3か月間は、私たちのどれもありませんでした
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目次
アイテム 6.展示品。
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参考により組み込み |
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示す 番号 |
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説明 |
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フォーム |
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示す 番号 |
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出願日 |
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提出した 家具付き これで |
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3.1 |
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改定された法人設立証明書 |
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8-K |
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3.1 |
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6/7/21 |
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3.2 |
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改正および改訂された細則 |
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8-K |
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3.2 |
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9/22/15 |
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10.1* |
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登録者とカラン・シンプソンの間で2024年7月1日に発効した雇用契約 |
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X |
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10.2* |
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2024年7月1日付けで登録者とケネス・T・ミルズとの間で発効するコンサルティングおよび雇用分離契約 |
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X |
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31.1 |
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2002年のサーベンス・オクスリー法第302条で義務付けられている最高経営責任者の認定 |
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X |
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31.2 |
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2002年のサーベンス・オクスリー法第302条で義務付けられている最高財務責任者の証明 |
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X |
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32.1 |
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18 U.S.C. 1350で義務付けられている最高経営責任者および最高財務責任者の資格 |
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X |
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101 |
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2024年6月30日までの会計四半期のフォーム10-Qの当社の四半期報告書からの以下の資料は、インラインXBRL(拡張ビジネス報告言語)でフォーマットされています: (i) 連結貸借対照表 (ii) 連結損益計算書と包括損失 (iii) 連結株主資本計算書 (iv) 連結キャッシュフロー計算書 (v) 連結財務諸表に関する注記 |
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X |
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104 |
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2024年6月30日までの会計四半期のフォーム10-Qにある当社の四半期報告書の表紙は、インラインXBRLでフォーマットされています(別紙101に含まれています) |
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* 管理契約または補償計画または取り決め。
フォーム10-Qのこの四半期報告書に添付されている別紙32.1として添付されている証明書は、SECに提出されたとはみなされず、証券法または取引法に基づくREGENXBIO Inc.の提出書類に参照として組み込むことはできません。このフォーム10-Qの四半期報告書の日付より前または後に作成されたかどうかにかかわらず、そのような提出書類に含まれる一般的な設立文言に関係なく。
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目次
署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
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リージェンクスバイオ株式会社 |
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日付:2024年8月1日 |
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/s/ カラン・シンプソン |
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カラン・シンプソン |
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社長兼最高経営責任者 (最高執行役員) |
日付:2024年8月1日 |
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/s/ ヴィタル・ヴァシスタ |
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ヴィタル・ヴァシスタです |
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最高財務責任者 (最高財務責任者および最高会計責任者) |
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