カタログ表
アメリカ合衆国
証券取引委員会
ワシントンD.C.20549
形式
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 | |
本四半期末まで | |
OR | |
1934 年証券取引所法第 13 条または第 15 条 （ d ） に基づく移行報告書 | |
_から_への過渡期 | |
依頼書類番号： |
（ 憲章に記載された登録者の正名 ）
♪the the the (登録設立又は組織の国又はその他の管轄区域) |
(国際税務局雇用主身分証明書番号) |
(主な行政事務室住所)(郵便番号)
+
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
授業ごとのテーマ： | 取引コード | 登録された各取引所の名称 | ||
Nasdaq Stock Market LLC （ ナスダック株式市場 ） |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内に(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間内に)1934年の証券取引法第13条または15(D)条に提出を要求したすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間)に、S−Tルール405(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大規模な加速ファイラー、加速ファイラー、非加速ファイラー、小規模報告会社または新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示します。取引法第 120 条第 2 項の「大手加速ファイラー」、「加速ファイラー」、「小規模報告会社」、「新興成長会社」の定義を参照してください。
大型加速ファイルマネージャ：◻ | |
非加速ファイラ ◻ | 規模の小さい報告会社です 新興成長型会社 |
新興成長会社の場合は、登録者が取引法第 13 条 （ a ） に基づき提供される新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示します。 ◻
登録者がシェル会社であるかどうかをチェックマークで示します （ 取引法規則 120 億 2 で定義されています。 ） はい
2024 年 7 月 29 日時点で、登録者は
カタログ表
目次ページ
|
| ページ | ||
第1部-財務情報 | ||||
プロジェクト1 | 財務諸表 | 2 | ||
プロジェクト2 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | 19 | ||
第3項 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | 37 | ||
プロジェクト4 | 制御とプログラム | 37 | ||
第2部-その他の資料 | ||||
プロジェクト1 | 法律訴訟 | 38 | ||
第1 A項 | リスク要因 | 38 | ||
プロジェクト2 | 未登録株式証券販売、収益の使用及び発行者による持分証券の購入 | 80 | ||
第3項 | 高級証券違約 | 80 | ||
プロジェクト4 | 炭鉱安全情報開示 | 80 | ||
第5項 | その他の情報 | 80 | ||
プロジェクト6 | 陳列品 | 80 |
カタログ表
前向き陳述に関する特別警告通知
このForm 10-Q四半期報告書は連邦証券法で定義された“前向きな陳述”を含む。前向きな陳述は、私たちの現在の未来のイベントの予想に基づいており、その多くの陳述は、“信じる”、“予想”、“予想”、“計画”、“可能”、“将”、“プロジェクト”、“継続”、“推定”、“潜在”、“機会”などの用語を使用して識別することができる。これらの展望的陳述は、これらに限定されない：私たちが将来の業務に資金を提供する能力；私たちの財務状況、収入、コスト、支出、現金用途、および資本需要；私たちの追加融資の需要または私たちの既存の現金資源が私たちの運営需要を満たすのに十分な時間帯；私たちの研究開発活動、臨床前および臨床試験の成功、進展、数、範囲、コスト、持続時間、時間または結果は、任意の臨床前研究および臨床試験結果を開始または完了する時間、または任意の臨床前研究および臨床試験結果を開始または完了する時間、または任意の規制申告を提出、審査または承認する時間を含むが、これらに限定されない。私たちは任意の候補製品の規制承認のタイミングと能力を獲得し、維持します；私たちの任意の候補製品が得る可能性のある潜在的な利益；私たちの戦略、見通し、計画、目標、期待、予測または目標、私たちの協力、特許権使用料融資と許可協定；私たちは新製品と技術を識別し、開発する能力、私たちの知的財産権地位、私たちの商業化、マーケティングと製造能力と戦略；私たちの将来の費用と追加融資需要の推定；私たちの再編努力と戦略審査の結果、レキシントン工場の剥離；私たちの識別、採用、そしてキーパーソンの能力、私たちの財務業績；私たちの流動性と運営資本要求事項です
展望性陳述は管理職の現在の観点と仮説に基づく予測だけであり、リスクと不確定要素に関連し、実際の結果は予測或いは暗示の結果と大きく異なる可能性がある。私たちの知る限り、私たちの業務、運営、業界、財務状況、または将来の財務パフォーマンスに重大な悪影響を及ぼす可能性のある最も重要な要素は、第II部第1 A項“リスク要因”で議論される要因と、第I部第2項“経営陣の財務状況および運営結果の議論および分析”および本10-Q表の他の部分で議論される要因と、時々米国証券取引委員会に提出される可能性のある他の文書(“米国証券取引委員会”)で時々発見される可能性のある他の要因とが含まれている2024年2月28日に米証券取引委員会に提出されたForm 10-k年報(“年報”)あるいは、このような前向きな陳述が発生した文書にある。投資決定を下す前に、あなたはこのような情報を慎重に考慮しなければならない。
あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけません。これらの陳述は彼らが作られた日の状況だけを反映しています。私たちの実際の結果や経験は、前向きな陳述で予想されたものと歴史的な結果と大きく異なるかもしれません。これは、本四半期の報告10-Q表と私たちの年報“第1部、第1 A項に含まれる。危険な要素“と、私たちがどうでもいいと思うかもしれないし、今まで予想されていなかった他の要素。これらの警告的声明は、私たちが将来行う可能性のある任意の書面または口頭前向き声明と共に考慮されるべきか、または米国証券取引委員会に提出または提供される可能性がある。私たちは、その後の事件または状況を反映し、または意外な事件の発生を反映するために、本10-Q表四半期報告の提出を完了した後に、これらの前向きな陳述の任意の修正を公開する義務を負わない。しかし、私たちのすべての展望的な陳述がこのような警告声明によって明確に制限されているからだ。
さらに、私たちのすべての展望的陳述について、私たちは1995年の個人証券訴訟改革法に含まれる展望的陳述の安全港の保護を要求する。
1
カタログ表
第 1 部 — 財務情報
第1項。財務諸表
ユニキュア N. V.
監査されていない総合貸借対照表
六月三十日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) | ||||||
流動資産 | ||||||
現金 · 現金同等物 | $ | | $ | | ||
現在の投資証券 | | | ||||
売掛金 | | | ||||
在庫、純額 | — | | ||||
前払い費用 | | | ||||
販売待ち資産を保有する | | — | ||||
その他の経常資産 · 売掛金 | | | ||||
流動資産総額 | | | ||||
非流動資産 | ||||||
財産、工場と設備、減価償却累計を差し引く#ドル | | | ||||
経営的リース使用権資産 | | | ||||
無形資産、純 （ 進行中の研究開発資産を含む ） | | | ||||
グッドウィル | | | ||||
税金資産を繰延し，純額 | | | ||||
他の非流動資産 | | | ||||
非流動資産総額 | | | ||||
総資産 | $ | | $ | | ||
経常負債 | ||||||
売掛金 | $ | | $ | | ||
費用とその他の流動負債を計算しなければならない | | | ||||
偶発的考慮の現在の部分 | | | ||||
賃貸負債の当期部分を経営する | | | ||||
売却のための負債 | | — | ||||
流動負債総額 | | | ||||
非流動負債 | ||||||
長期債務 | | | ||||
ロイヤリティファイナンス契約による責任 | | | ||||
賃貸負債を経営し，当期分を差し引く | | | ||||
掛け値があったり、当期分を差し引いたりします | | | ||||
繰延税金負債，純額 | | | ||||
その他非流動負債 | | | ||||
非経常負債総額 | | | ||||
負債総額 | | | ||||
引受金とその他の事項 | ||||||
株主権益 | ||||||
普通株、 € | | | ||||
実収資本を追加する | | | ||||
その他の総合損失を累計する | ( | ( | ||||
赤字を累計する | ( | ( | ||||
株主権益総額 | | | ||||
総負債と株主権益 | $ | | $ | | ||
付記はこのような監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
2
カタログ表
ユニキュア N. V.
未監査連結営業決算書及び包括損失
6 月 30 日までの 3 ヶ月間。 | 6月30日までの6ヶ月 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | |||||
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) | (単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) | |||||||||||
許可証収入 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
契約製造収入 | | | | | ||||||||
コラボレーション収益 | | | | | ||||||||
総収入 | | | | | ||||||||
運営費用： | ||||||||||||
ライセンス収益のコスト | ( | — | ( | — | ||||||||
契約製造収入のコスト | ( | ( | ( | ( | ||||||||
研究開発費 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
販売費、一般管理費 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
総運営費 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
その他の収入 | | | | | ||||||||
その他の費用 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
運営損失 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
利 子 収入 | | | | | ||||||||
利子費用 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
外国為替損失、ネット | ( | | ( | ( | ||||||||
所得税 （ 費用 ） 引前損失 / 給付 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
所得税(費用)/福祉 | ( | ( | ( | | ||||||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
その他総合 （ 損失 ） / 利益 ： | ||||||||||||
外国為替換算 （ 損失 ） / 利益、純 | ( | | ( | | ||||||||
確定給付年金利益 （ 税抜き ） | | — | | — | ||||||||
全面損失総額 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
1株当たりの普通株の基本と償却純損失 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
普通株当たり基本 · 希釈純損失の算出に使用した加重平均株式 | | | | | ||||||||
付記はこのような監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
3
カタログ表
ユニキュア N. V.
2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月 30 日期 3 ヶ月間の連結株主資本計算書
積算 | ||||||||||||||||
その他の内容 | 他にも | 総額 | ||||||||||||||
普通株 | 支払い済み | 全面的に | 累積 | 株主の | ||||||||||||
株数 |
| 金額 |
| 資本金 |
| 損 |
| 赤字.赤字 |
| 株権 | ||||||
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) | ||||||||||||||||
2023年3月31日の残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
当期損失 | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||
その他総合収益 | — | — | — | | — | | ||||||||||
株式オプションの行使 | | — | | — | — | | ||||||||||
期間中に配分された制限付き株式 | | | ( | — | — | — | ||||||||||
株式ベースの給与費用 | — | — | | — | — | | ||||||||||
従業員株式購入計画に関する普通株式の発行について | | — | | — | — | | ||||||||||
2023年6月30日の残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
2024 年 3 月 31 日現在の残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
当期損失 | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||
その他全面的な損失，純額 | — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||
期間中に配分された制限付き株式 | | | ( | — | — | — | ||||||||||
株式ベースの給与費用 | — | — | | — | — | | ||||||||||
従業員株式購入計画に関する普通株式の発行について | | | | — | — | | ||||||||||
2024 年 6 月 30 日残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
付記はこのような監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
4
カタログ表
ユニキュア N. V.
2024 年 6 月 30 日期および 2023 年 6 月 30 日期における連結株主資本計算書
積算 | |||||||||||||||||
その他の内容 | 他にも | 総額 | |||||||||||||||
普通株 | 支払い済み | 全面的に | 蓄積されたデータ | 株主の | |||||||||||||
株数 |
| 金額 |
| 資本金 |
| 損 |
| 赤字.赤字 |
| 株権 | |||||||
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) | |||||||||||||||||
2022年12月31日の残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
当期損失 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
その他総合収益 | — | — | — | | — | | |||||||||||
株式オプションの行使 | | | | — | — | | |||||||||||
期間中に配分された制限および業績シェア単位 | | | ( | — | — | — | |||||||||||
株式ベースの給与費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
従業員株式購入計画に関する普通株式の発行について | | — | | — | — | | |||||||||||
2023年6月30日の残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
2023年12月31日の残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
当期損失 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
その他全面的な損失，純額 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
期間中に配分された制限付き株式 | | | ( | — | — | — | |||||||||||
株式ベースの給与費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
従業員株式購入計画に関する普通株式の発行について | | | | — | — | | |||||||||||
2024 年 6 月 30 日残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
付記はこのような監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
5
カタログ表
ユニキュア N. V.
監査済み連結キャッシュフロー計算書
6月30日までの6ヶ月 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(単位：千) | ||||||
経営活動のキャッシュフロー | ||||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： | ||||||
減価償却および償却 | | | ||||
投資証券割引の償却 | ( | ( | ||||
株式ベースの給与費用 | | | ||||
ロイヤリティファイナンス契約利子費用 | | | ||||
繰延税金費用 / （ 所得 ） | | ( | ||||
偶発対価の公正価値の変更 | ( | | ||||
在庫の減価償却に関する規定 | | - | ||||
未実現為替損失、純 | | | ||||
その他のプロジェクト、純額 | | | ||||
営業資産 · 負債の変動 | ||||||
売掛金、前払い費用、その他の経常資産 · 売掛金 | ( | | ||||
在庫情報 | ( | ( | ||||
売掛金 | ( | ( | ||||
経費 · その他負債 · 営業リース | ( | ( | ||||
経営活動のための現金純額 | ( | ( | ||||
投資活動によるキャッシュフロー | ||||||
債務有価証券満期収益 | | | ||||
債券投資 | ( | - | ||||
家屋·工場·設備を購入する | ( | ( | ||||
投資活動による現金純額 | | | ||||
融資活動によるキャッシュフロー | ||||||
ロイヤリティ · ファイナンス契約による収益 | - | | ||||
債務発行コストを支払う | - | ( | ||||
従業員ストックオプションおよび購入計画に関する普通株式の発行による収益 | | | ||||
融資活動による現金純額 | | | ||||
現金、現金同等物、制限現金に対する通貨の影響 | ( | | ||||
現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 | | | ||||
期初現金、現金等価物、および限定現金 | | | ||||
期末現金、現金等価物、および制限現金 | $ | | $ | | ||
現金 · 現金同等物 | $ | | $ | | ||
リース · ホールド等の預金に関する制限現金 | | | ||||
現金総額、現金等価物、および限定現金 | $ | | $ | | ||
補足キャッシュフロー開示： | ||||||
利子を支払う現金 | $ | ( | $ | ( | ||
資産 · 設備の購入に伴う買掛金 · 経費その他の経常負債の非現金減少 | $ | ( | $ | ( | ||
付記はこのような監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
6
カタログ表
ユニキュア N. V.
連結財務諸表への注記
(未監査)
1一般商業情報
UnQure N.V.(“当社”)は2012年1月9日に設立されたプライベート有限責任会社です(これは何度ものパーティーです)オランダ法による。同社は遺伝子治療領域の先頭者であり，まれかつ他の破壊的疾患を有する患者に潜在的な治療効果のある単一治療を提供することに取り組んでいる。同社の業務は1998年に設立され，最初はその前身であるアムステルダム分子治療ホールディングス(“AMT”)で経営されていた。2012年，AMTは会社再編を行い，これによりUnQure b.V.はAMTの全業務と資産を買収し，AMT株主との株式交換取引を完了した。二零一四年二月十日から、当社は初公募時に上場有限責任会社に移行したNaamloze Vennootschap)と、その法定名をuniQure b.V.からuniQure N.V.に変更する。
オランダ商工会議所の貿易登録簿カーマー·ヴァン·クパンデル)、オランダアムステルダム、番号54385229。同社はオランダアムステルダムに本社を置き、登録事務所はオランダアムステルダム1105 BPのPaasheuvelweg 25 aにあり、電話番号は+31 20 240 6000です。
同社の普通株はナスダック世界精選市場に上場し、取引コードは“QURE”である。
2重要会計政策の概要
2.1準備の基礎
会社は米国公認会計原則(“米国公認会計原則”)と米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)の中間財務報告に関する適用規則と条例に従ってこれらの監査されていない総合財務諸表を作成する。本付記中の適用指針に対するいかなる言及も財務会計基準委員会の会計基準編纂(“ASC”)及び会計基準更新に掲載された権威あるアメリカ公認会計原則を指す。
監査されていない総合財務諸表が米国に列報された(“米国”)ドルは、他に説明がない限り。ドル以外の通貨での取引は取引通貨で表され、括弧にはドル金額が含まれており、取引日の為替レートに換算されている。
2.2監査されていない中期財務資料
中間財務諸表及び関連開示は審査されておらず、年度財務諸表と同じ基準で作成され、管理層は、当該等の中期財務諸表及び関連開示はすべての調整を反映しており、その中には正常な経常的調整のみが含まれているが、これらの調整は、列挙された期間の財務状況、経営業績及び財務状況の変動を公平に反映するために必要であると考えている。
米国公認会計原則に基づいて作成された年次財務諸表に通常含まれるいくつかの情報や脚注開示は省略されている。2024年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月の運営結果は、2024年12月31日までの年間または任意の他の未来年度または中期の予想結果を示すとは限らない。添付されている財務諸表は、監査された財務諸表及びその関連付記とともに読まなければならない。これらの報告書は、会社の年報当社は2024年2月28日に米国証券取引委員会に提出した2023年12月31日までの年度10-k表(“年報”)を提出した
7
カタログ表
2.3予算の使用
米国公認会計原則に基づいて財務諸表を作成し、報告期間中に報告された資産および負債額、財務諸表の日付の開示または資産および負債、および報告の収入および費用に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
2.4会計政策
これらの未監査の合併財務報告書を作成する際に採用された主な会計政策
報告書は当社の2023年12月31日現在及び同年度までの監査財務諸表及びその付記に掲載されている年報それは.2024年6月30日までの6ヶ月間、付記3で述べたことを除いて、当社の重大な会計政策に大きな変動はありません“商業製造施設を売却·剥離するための資産を保有する”.
2.5最近の会計声明
2024年6月30日までの6ヶ月以内に、新たな会計声明や会計声明の変更はなく、最近の会計声明と比較して、この等の声明は年報これは当社が監査していない総合財務諸表に大きな影響を与えると予想される
3 | 商業製造活動のために保有している資産の売却と剥離 |
取引説明書
当社は2024年6月29日に、マサチューセッツ州レキシントンに位置する商業製造事業(“レキシントン工場”)(“レキシントン取引”)を販売するGenezen Holdings Inc.およびその連属会社Genezen MA，Inc.(総称して“Genezen”)と複数の合意を締結した。この取引は2024年7月22日(“成約”)に完了した。対価格として、当社は(I)新たに発行されたGenezen Holdings Inc.のCシリーズ優先株を受け取り、価値は$です
UnQure Inc.およびuniQure Bioharma B.V.(“売り手”)はいずれも当社(総称して“会社”)の完全子会社であり、Genezenと資産購入契約(“APA”)を締結している。“APA”によると、Genezenは、製造設備および関連製造事業、およびレキシントン工場に関連するいくつかの他の資産の買収に同意した。
UnQure Inc.，Genezen，レキシントン工場の大家はuniQure譲渡，GenezenはuniQureと大家との既存の賃貸契約を担当する契約を締結した。UnQure N.V.はまた、2029年5月31日現在の期限が終了するまで、Genezenの借りた賃貸料支払いのための保証を継続して最初の2013年7月保証を修正した。Genezenが大家さんのレンタル料を滞納している場合、uniQureは譲渡契約を終了し、最初のレンタル契約に参加する権利があります。
Genezenはレキシントン工場にある会社の大部分の従業員に雇用を提供し、残りの従業員は2024年8月30日から解雇された
行政手続法に署名するとともに、uniQure Inc.はGenezenと商業供給協定(CSA)を締結した。CSAの条項によると、当社はHEMGENIXの製造をジェナイツェンに下請けします。CSAに含まれる最低期限は
8
カタログ表
また，uniqure Bioharma b.V.はGenezenと開発および他の製造サービスプロトコル(DMSA)を締結した.薬品監督管理局の条項によると，同社は会社の研究遺伝子治療計画や，CSA項下のHEMGENIX生産に関する他のサービスを支援するために製造·開発サービスを優先的に受けている。DMSAの最低刑期は
CSAとDMSAは結審時に発効する.
2024年7月19日、レキシントン取引の完了について、会社は$を前払いした
2024年6月30日までの会計精算
同社は2024年6月30日現在、以下の資産と負債を保有待ちに分類している
(単位：千) | |||
$ | |||
在庫、純額 | | ||
前払い費用 | | ||
財産·工場と設備は，減価償却累計額を差し引いた純額 | | ||
経営的リース使用権資産 | | ||
グッドウィル | | ||
保有販売資産総額 | $ | | |
リース負債を経営する | | ||
販売待ち負債総額を保有する | $ | |
当社はコストまたは公正市価の中で低い者に入金します。
その会社は$を計算すべきだ
会計時の後続会計
当社は終値までにレキシントン施設に関する純資産の売却を記録する。当社が予想している対価の公平市価から売却コストを差し引くと、販売対象の純資産を持つ帳簿価値にほぼ相当する
4 | CSL Behring協力 |
2020年6月24日，uniQure Bioharma b.V.はCSL Behringと商業化·許可協定(“CSL Behringプロトコル”)を締結し，このプロトコルによりCSL Behringが獲得されたHEMGENIX®.
その取引は2021年5月6日に全面的に施行された。
許可証収入
その会社は確認した$
9
カタログ表
協力収入
その会社は確認した$
売掛金と契約資産
2023年12月31日現在、会社が記録した売掛金は$
6月まで 30, 2024この会社の売掛金は$
5 | 投資証券 |
次の表は、同社の2024年6月30日と2023年12月31日までの主権債務投資をまとめている
2024年6月30日 | ||||||||||||
償却原価 | 未実現保有利益総額 | 未実現保有損失額 | 公正価値を見積もる | |||||||||
(単位：千) | ||||||||||||
現在の投資 ： | ||||||||||||
国債証券 （ 満期保有 ） | $ | | $ | | $ | — | $ | | ||||
総額 | $ | | $ | | $ | — | $ | | ||||
2023年12月31日 | ||||||||||||
償却原価 | 未実現保有利益総額 | 未実現保有損失額 | 公正価値を見積もる | |||||||||
(単位：千) | ||||||||||||
現在の投資額 ： | ||||||||||||
国債証券 （ 満期保有 ） | $ | | $ | | $ | — | $ | | ||||
総額 | $ | | $ | | $ | — | $ | | ||||
当社は、投資信用格付けが最も高い米欧短期国債に投資しています。米国と欧州の国債は、それぞれ米ドルとユーロ建てである。
購入時の 90 日未満の元の満期を有する投資証券は、現金および現金同等物で提示され、償却原価で測定されます （ 2024 年 6 月 30 日 ： ドル ） 。
投資の公正価値に対するインプットは、レベル 2 のインプットとみなされます。
6 | 在庫、純額 |
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日時点の在庫、純残高をまとめたものです。
六月三十日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(単位：千) | ||||||
原料 | $ | — | $ | | ||
進行中の仕事 | — | | ||||
完成品 | — | | ||||
在庫情報 | $ | — | $ | | ||
10
カタログ表
当社は、純実現可能価値に対する償却を記録しました。 $
2024年6月30日までに
7 | 公正価値計量 |
当社は、特定の金融資産と負債を公正な価値で計量し、初期確認時であっても、その後の会計や報告においてもASC 820、公正価値の計量·開示報告書の公正な価値を決定する際に使用される方法を開示し、利用可能な投入のレベルを決定することが要求される。公正価値レベルの3つの階層は以下のとおりである
第1レベル-企業が計量日に取得可能な同じ資産または負債の未調整見積に対するアクティブ市場の推定値。
第2レベル--非アクティブな市場における類似資産または負債の見積もりまたは投入が直接または間接的に観察されるモデルに基づいて推定される
第3レベル−会社自身の仮説を反映した推定値が必要であるが，これらの仮定は公正価値計測に大きな意味を持ち，観察されない
ある程度、推定値は市場で観察または観察できないモデルや投入に基づいており、公正価値の決定にはより多くの判断が必要である。そのため、当社が価値を公平に判断する際に下した判断は、第3級に分類されたツールに対する判断度が最も高く、公正価値レベル内の金融商品レベルは、公正価値計量に大きな意味を持つ任意の投入の中で最低レベルに基づいている。
総合貸借対照表に反映される現金および現金等価物、許可およびパートナーからの売掛金、その他の資産、売掛金、売掛金およびその他の流動負債の帳簿金額は、その短期満期日によってその公正価値に近い
次の表は、2024年6月30日までに会社が公正な価値で日常的に計量する必要がある資産と負債を示しています2023年12月31日:
| 見積もり： |
| 意味が重大である |
| 意味が重大である |
| 総額 |
| 連結分類 | |||||
(単位：千) | ||||||||||||||
2023年12月31日 | ||||||||||||||
資産： | ||||||||||||||
現金 · 現金同等物 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | 現金 · 現金同等物 | |||||
制限現金 | | — | — | | 他の非流動資産 | |||||||||
総資産 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
負債 ： | ||||||||||||||
値段が合うかもしれない | — | — | | | 値段が合うかもしれない | |||||||||
買収後のサービスの検討 | — | — | | | その他非流動負債 | |||||||||
負債総額 | $ | — | $ | — | $ | | $ | | ||||||
2024年6月30日 | ||||||||||||||
資産： | ||||||||||||||
現金 · 現金同等物 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | 現金 · 現金同等物 | |||||
制限現金 | | — | — | | 他の非流動資産 | |||||||||
総資産 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
負債 ： | ||||||||||||||
値段が合うかもしれない | — | — | | | 値段が合うかもしれない | |||||||||
買収後のサービスの検討 | — | — | | | その他非流動負債 | |||||||||
負債総額 | $ | — | $ | — | $ | | $ | | ||||||
11
カタログ表
値段が合うかもしれない
その会社はユーロまでの費用を要求された
2024年6月30日までの価格の公正価値は$
もし、2024年6月30日まで、会社が負担している
次の表は、2023年12月31日から2024年6月30日までの間、または価格の公正価値の変動状況を示しています
額： | ||
あるいはある | ||
考慮する | ||
2024 | ||
(単位：千) | ||
2023年12月31日の残高 | $ | |
公正価値の変動 （ 研究開発費内での提示 ） | ( | |
通貨換算効果 | ( | |
2024 年 6 月 30 日残高 | $ | |
2024 年 6 月 30 日現在、同社は $
投資証券
Note 5 > >投資証券「 2024 年 6 月 30 日および 2023 年 12 月 31 日時点の投資証券の公正価値について。
8 | 費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
経常経費その他の経常負債は、以下のとおりです。
六月三十日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(単位：千) | ||||||
人事関連の未払金 · 負債 | $ | | $ | | ||
ベンダーからの受領商品および提供されたサービスに対する未請求の発生額 | | | ||||
特許使用料融資協定に基づいて買い手に負担しなければならない責任 | | | ||||
総額 | $ | | $ | | ||
9長期債務
2013年6月14日、会社はHercules Capital，Inc.(前身はHercules Technology Growth Capital，Inc.)とリスク債務ローン計画を締結した。(“力神”)同施設は2014年、2016年、2018年、2021年1月、2021年12月(“2021年再改正施設”)、2023年5月12日(“2023年改正施設”)と2024年6月28日(“2024年改正施設”)で改訂·再記述された
12
カタログ表
2023年に改正された融資メカニズムは、満期日と利子期限のみを2025年12月1日から2027年1月5日に延長する(“満期日”)
2024年6月30日現在、2023年のローン改定手配によると、返済されていない元金総額は$
当社は余剰元金残高#元を返済しなければなりません
2023年に訂正融資の償却費(当算費用や他の流動負債の一部として列報された支払利息を含む)は#ドルとなる
2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、2023年のローン改定に関連する利息支出は$
“2024年改正融資手配”によると、会社はその定期報告要求の最新状況を保持し、米国の銀行口座に(I)の小さい者に相当する最低現金残高を保持することを要求しなければならない
“2024年に改訂された融資手配”によると、重大な悪影響が発生した場合、Herculesは当社が不足しているすべての元金、利息及びその他の金の即時満期及び対応を発表する権利がある。同社は2024年6月30日まで、実質的にすべての契約と条項を遵守している。
10特許使用料融資協定
当社は2023年5月12日にhemb SPV，L.P.(“買い手”)と特許権使用料購入協定(“特許権使用料融資合意”)を締結した。特許使用料融資協定の条項によると、会社は前払#ドルを受け取った
同社は他のすべての特許権使用料および合計#ドル以下の契約マイルストーンを取得する権利を保持している
13
カタログ表
特許使用料融資契約の純収益、取引に関する専門と金融相談費を差し引く#ドル
当社は最初のハード上限日までに買い手への約束を果たすことを期待しています。会社は差額を記録します$
負債は最初に公正価値で確認され、投入は3級投入とされる
以下の表に、2023年12月31日から2024年6月30日までの特許権使用料融資協定に関する負債の変動状況を示す
法的責任の額 | |||
(単位：千) | |||
2023年12月31日までの残高(ドルを含む) | $ | | |
買い手に特許使用料を支払う | ( | ||
買い手の債務(計上すべき費用とその他の流動負債) | ( | ||
この期間の利子支出 | | ||
使用料融資協定に関する責任 | $ | |
11株式ベースの報酬
当社の株式報酬計画には、改訂および再記述された2014年株式インセンティブ計画(改訂された、すなわち“2014年計画”)およびナスダック世界ベスト市場規則第5653(C)(4)条下の奨励計画が含まれており、その条項は2014年計画と一致している(“2014年計画”と総称されている)。2024年6月の年次株主総会で、会社株主は2014年に発行予定の普通株式数を
2018年6月、株主は従業員の株式購入計画(ESPP)を可決し、承認し、会社の最大発行を許可した
14
カタログ表
2014年計画とESPP
分類別に確認された2014年計画とESPPに関する合併経営報告書と全面赤字のうちカテゴリ別に確認された株式別報酬費用は以下の通り
| 6 月 30 日までの 3 ヶ月間。 | 6月30日までの6ヶ月 | ||||||||||
| 2024 |
| 2023 | 2024 | 2023 | |||||||
(単位：千) | (単位：千) | |||||||||||
製造業サービス収入コスト | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
研究 · 開発 | | | | | ||||||||
販売、一般、行政 | | | | | ||||||||
総額 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
2014年計画とESPPの奨励タイプで確認された株式ベースの報酬支出は以下の通り
6 月 30 日までの 3 ヶ月間。 | 6月30日までの6ヶ月 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 | 2024 | 2023 | |||||||
(単位：千) | (単位：千) | |||||||||||
賞の種類 / ESPP | ||||||||||||
株式オプション | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
限定株単位 | | | | | ||||||||
業績シェア単位 | | | ( | | ||||||||
従業員株式購入プラン | | | | | ||||||||
総額 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
2024 年 6 月 30 日現在、 2014 年の計画に基づく未投資報酬に関連する未認識株式報酬費用は以下の通りです。
| 識別できない |
| 加重平均 | ||
| 株式を基礎とする |
| 残り | ||
補償する | period for | ||||
費用.費用 | 認識 | ||||
(単位：千) | (単位：年) | ||||
受賞タイプ | |||||
株式オプション | $ | | |||
限定株単位 | | ||||
業績シェア単位 | | ||||
総額 | $ | | |||
当社は新たに発行された普通株を通して購入権および帰属制限性株式単位(“RSU”)および履行株式単位(“PSU”)を行使する。
会社は、会社の雇用終了日からレキシントン施設の撤退の影響を受けた従業員のボーナスが没収される状況を説明し、2024年第3四半期に発生する予定だ。同社は、未確認株ベースの報酬支出を約$減少させると予想している
株式オプション
株式オプションは，付与された日に定価を付与し，非執行役員の何らかの付与を除いて，一定期間内に帰属する
15
カタログ表
次の表は、2024年6月30日までの6ヶ月間の2014年計画下のオプション活動をまとめています
オプション | |||||
数量 | 加重平均 | ||||
| 普通株 |
| 演習価格 | ||
2023年12月31日現在債務未返済 | | | |||
授与する | | $ | | ||
没収される | ( | $ | | ||
期限が切れる | ( | $ | | ||
2024 年 6 月 30 日現在 | | $ | | ||
2024 年 6 月 30 日に完全付与され、行使可能 | | $ | | ||
そのうち、 2024 年 6 月 30 日以降の残高および譲渡予定 | | $ | | ||
期間中に発行されたオプションの総加重平均付与日公正価値 （ 百万ドル ） | $ | |
レキシントン取引の結果 （ 注 3 参照 ） 。商業的製造活動の売却および売却のために保有される資産」)
発行された各オプションの公正価値は、以下の加重平均を仮定して、ハル & ホワイトオプション価格モデルを使用して、それぞれの付与日に推定されます。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間。 |
| 6月30日までの6ヶ月 | ||||||
仮に |
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
予想変動率 | ||||||||
期待される用語 | ||||||||
無リスク金利 | ||||||||
期待配当収益率 | ||||||||
RSU
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の RSU 活動の概要です。
RSU | |||||
|
| 加重平均 | |||
量 | グラント · デート · フェア | ||||
普通株 | 値 | ||||
2023 年 12 月 31 日時点の未投資 | | $ | | ||
授与する | | $ | | ||
既得 | ( | $ | | ||
没収される | ( | $ | | ||
2024 年 6 月 30 日時点の未着用 | | $ | | ||
期間中に付与された RSU の加重平均付与日公正価値の合計 （ 百万ドル ） | $ | | |||
RSU は一般的に Vestへ
レキシントン取引の結果 （ 注 3 参照 ） 。商業的製造活動の売却および売却のために保有される資産」)
16
カタログ表
PSU
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日までの 6 ヶ月間の PSU の活動をまとめたものです。
PSU | |||||
|
| 加重平均 | |||
量 | グラント · デート · フェア | ||||
普通株 | 値 | ||||
2023 年 12 月 31 日時点の未投資 | | $ | | ||
没収される | ( | $ | | ||
2024 年 6 月 30 日時点の未着用 | | $ | | ||
会社は2021年12月と2022年12月31日までの年度内の異なる日に特定の従業員に普通株式を付与し、これらの普通株は確定したマイルストーンを実現する際に稼ぐ。稼いだ普通株は最低サービス期間で
ESPP
2024 年 6 月 30 日に終了した 6 ヶ月間、
12 | 所得税 |
同社は$を記録した
実際の所得税率は
13基本的に1株当たり収益と希釈後の1株当たり収益
希釈1株当たり収益は発行済み普通株の加重平均を調整することで計算され，すべての潜在的希釈性普通株が変換されていると仮定する。当社は2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に赤字を計上しているため、すべての償却作用を持つ潜在的な普通株は逆償却効果が生じるため、2024年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月の1株当たりの損失計算には計上しない。普通株は、国庫法や行使価格がそれぞれ2024年6月30日と2023年6月30日の株価を超えることなく提出された。
17
カタログ表
潜在的に薄くなっている普通株式の概要は以下の通りである
6 月 30 日までの 3 ヶ月間。 | 6月30日までの6ヶ月 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 | 2024 | 2023 | |||||||
逆希釈普通株等価物 | ||||||||||||
2014年計画と先に計画された株式オプション | | | | | ||||||||
帰属しないRSUとPSU | | | | | ||||||||
ESPP | — | | — | | ||||||||
総償却普通株等価物 | | | | | ||||||||
14その後の出来事
2024年6月29日、当社はGenezenと取引を達成しました(付記3参照)商業的製造活動の売却および売却のために保有される資産」).
2024年7月23日、会社はレキシントン工場をGenezenに売却する取引の完了を発表し、2024年8月1日、会社は組織再編を発表した。これらの行動は最近完成した会社運営の全面的な審査の結果であり、資本の節約と組織の簡素化を目指している。これらの変化の一部として、会社は約削減が予想される
18
カタログ表
第二項です。経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下、当社の経営業績及び財務状況に関する検討は、当社が監査を受けていない総合財務諸表及びその付記及び本四半期報告における他の開示と併せて読み、第II部第1 A項“リスク要因”項の下の開示、及び当社が監査した財務資料及びその付記を含む表格10-Kの年報(“年報”)。我々が監査していない総合財務諸表は、米国公認会計原則(“米国公認会計原則”)に基づいて作成されており、他の説明がない限りドルで列報されている。
概要
著者らは遺伝子治療領域の先頭者であり、稀かつ他の破壊的疾患を有する患者に潜在的な治療効果を有する単一治療を提供することを求めている。われわれはハンチントン病，筋萎縮性側索硬化症(ALS)，難治性内側側頭葉てんかん(MTLE)，Fabry病の臨床候補薬の治療を含む革新的遺伝子療法の重点パイプラインを進めている
業務が発展する
ハンチントン病計画(AMT-130)仮臨床データ
AMT-130は私たちがハンチントン病を治療する新しい遺伝子治療候補薬であり、私たちの独自の遺伝子サイレンシングmiQUREプラットフォームを利用して、携帯を統合しているマイクロリボ核酸(MiRNA)Huntingtin遺伝子および潜在的な猛毒エクソン1タンパク質断片を沈黙化するために設計された。
われわれは現在，米国でAMT−130の多中心無作為対照盲法I/II期臨床試験(“米国研究”)と，ヨーロッパで開放ラベルのIb/II期試験を行っており，その早期表現基準は米国研究(“ヨーロッパ研究”)と同様である。我々は2022年3月に米国研究の前の2つのキューの全26名の患者の登録を完了し、2023年6月にヨーロッパ研究の2つのキューのうち13名の患者の登録を完了した。
2023年11月、著者らは第3のキューで患者用量、最大12名の患者を開始し、2つの用量のAMT-130と周術期免疫抑制との結合をさらに研究した。このキュー内の患者募集は進行中であり，最近の安全性と耐性の評価に重点を置いている
2024年6月3日、FDAはハンチントン病の治療のためのAMT-130の再生医学高度療法(RMAT)の称号を授与することを発表した。FDAはAMT-130によるハンチントン病患者の主に満足されていない医療需要を解決する潜在力に基づいて、RMAT指定を許可した。この指定は，FDAが2023年12月にAMT−130の中期I/II期臨床データの審査を発表した後に行い，これら24カ月の臨床データを同時に基準を満たしていない自然病歴行列と比較した分析に基づいている。
2024年7月9日，われわれは治療を受けている29名の患者の24カ月にわたるフォローアップデータを含む最新の中期臨床データを発表し，AMT−130がハンチントン病を治療している米国とヨーロッパI/II期臨床試験に参加した
これらのデータには，治療を受けた患者21名の24カ月後の臨床結果を統計的に分析し，治癒ハンチントン病イニシアティブ(CHDI)と連携して開発した拡大傾向重み付けの外部対照(n=154)と比較して，Track−HD，Track−on，Forecast−HD自然歴史研究のデータを用いた。外部対照は、AMT-130を使用して治療された患者のベースライン特徴に近づくために、I/II期臨床試験資格基準に適合する患者を含み、彼らのデータ貢献は、傾向スコアを用いて統計的重み付けを行う。24カ月のフォローアップ後，これらのバランスのとれたキューの疾患に関する結果を比較し，以下にまとめた
19
カタログ表
| ● | 大量のAMT-130を受けた患者の中で、統一ハンチントン病分級尺度(CUHDRS)を総合的に測定することにより、24ケ月以内に統計的に顕著で、用量依存的で、疾病の進展が遅い情況が観察された。 |
| o | 24カ月時の大用量AMT−130を受けた患者のcUHDRSの平均変化は−0.2%であったのに対し，傾向スコア重み付け外部対照を受けた患者のcUHDRSの平均変化は−1.0%であり，疾患進行が80%(p=0.007)鈍化したことが示唆された。 |
| o | 24カ月時の低用量AMT−130を受けた患者のcUDHRSの平均変化は−0.7であったのに対し，傾向スコアの重み付け外部制御を受けた患者のcUDHRSの平均変化は−1.0であり，疾患進行が30%(p=0.21)遅いことが示唆された。 |
| o | CUHDRSはすでにハンチントン病患者の臨床進展を評価する最も敏感な指標であることが証明された。 |
| ● | 大量のAMT−130を受けた24カ月のフォローアップでは，運動と認知機能の測定傾向はベースラインに近い安定性を示した。 |
| ● | AMT−130治療を受けた患者では，脳脊髄液(CSF)中のNFLの統計学的有意な低下を認めた。 |
| o | AMT−130治療を受けた患者では，24カ月で脳脊髄液NFLはベースラインと比較して平均11%減少した(p=0.02)。 |
| o | 24カ月では、高用量および低用量の平均脳脊髄液NFLレベルはベースラインより低かった。 |
| o | 脳脊髄液NFLは神経退行性変化のバイオマーカーであり、すでにハンチントン病の臨床重症度と関係があることが証明された。独立した自然病歴研究では，早期にハンチントン病(n=19)を示した患者では，24カ月で脳脊髄液NFLが26%増加した。 |
これまで観察されたデータによると，AMT−130は全体的に耐性が良好であり，両用量とも安全性が制御可能である。AMT−130に関する新たな重篤な副作用の報告はない。
著者らはアメリカ食品と薬物管理局(FDA)とb型多学科RMAT会議を開催し、これらの最新データを紹介し、潜在的な臨床開発経路を検討する予定である。
商業製造活動の販売
2024年6月29日、我々は、マサチューセッツ州レキシントンに位置する商業製造事業(“レキシントン工場”)(“レキシントン取引”)を販売するために、当社の付属会社uniQure Inc.およびuniQure B.V.とGenezen Holdings Inc.およびその付属会社Genezen MA，Inc.(総称して“Genezen”)と様々な合意に達した。この取引は2024年7月22日(“成約”)に完了した。その代償として，吾らは(I)Genezen Holdings Inc.が新たに発行したCシリーズ優先株株式を受け取り，1，250万価値で普通株に変換可能であり，年間累積配当金は8.0%，および(Ii)額面1，250万の転換可能元票，年利8.0%であり，発行日後63カ月で満期となった(“代償”)。私たちの最高経営責任者マシュー·カプスタはGenezenの取締役会に参加し、取引の完了に参加する。
Genezenと資産購入協定(“APA”)を締結した。“APA”によると、Genezenは、製造設備および関連製造事業、およびレキシントン工場に関連するいくつかの他の資産の買収に同意した。
私たち、Genezenとレキシントン工場の大家さんは譲渡し、Genezenは私たちと大家さんとの既存の賃貸契約を負担します
Genezenはレキシントン工場にある大部分の従業員に雇用を提供し、残りの従業員は2024年8月30日に雇用関係を終了する
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カタログ表
APAに署名すると同時に、Genezenと商業供給協定(“CSA”)を締結した。CSAの条項に基づき，HEMGENIXの製造下請けをジェナイツェンに配布した.CSAは、少なくとも3年間の期間と、特定の契約条項がトリガされない限り、最初の3年間のHEMGENIX商業用品の最低調達約束を4，330ドルと含む。私たちは引き続き中超貝霊にこれらのHEMGENIX商業用品を販売します。
また，Genezenと開発や他の製造サービスプロトコル(“DMSA”)を締結した.DMSAの条項に基づき，我々の研究遺伝子治療計画やCSA下のHEMGENIX製造に関する他のサービスを支援するために，顧客アイデンティティを優先的に選択して製造·開発サービスを受ける.DMSAの最低期限は3年であり，サービス購入の総最低金額は1，400ドルであることが要求されている.
CSAとDMSAは結審時に発効する.
レキシントン取引の結果、首席運営官の役割が取り消され、ピエール·カルロスは会社を離れ、コンサルタントとして専門知識を提供し続ける。Calozさんの退職について、会社取締役会は、会社の最高技術責任者としてAmin Abujoub博士を現職の最高経営責任者に任命し、2024年7月22日から発効します。
力神の返済と改訂
2024年6月28日、大力神と2023年に改正された施設(“2024年改正施設”)を改訂した。2024年7月19日、レキシントン取引の完成に伴い、私たちは5，000ドルの万を前払いしました。その中で返済されていない万本の総額は10000ドルです。残りの5，000ドルの未返済万本金は2027年1月5日(“満期日”)に返済する必要があります。
業務レビュー結果
2024年7月23日、レキシントン工場をGenezenに売却する取引の完了を発表し、2024年8月1日に組織再編を発表しました。これらの行動は、最近完了した私たちの運営の全面的な審査の結果であり、資本の節約と組織の簡素化を目指しています。これらの変化の一部として、従業員全体の65%を占める約300人のリストラが予定されています。再構成に関連するコストは650ドルから750万ドルの間にあり、主に従業員の解散費に関する現金支出が含まれると予想される。これらの費用は仮定の影響を受け，現地法の要求も含めて，実際の費用は上記で検討した見積もり数と大きく異なる可能性がある。今回の再編は、アムステルダムに本社を置く労使委員会の審査を受け、2024年第3四半期に完成する予定です。私たちは再構成作業が2024年末にほぼ完了すると予想している。
他の候補製品の最新の発展
側頭葉てんかんレジメン(AMT-260)
2023年8月、FDAは、難治性MTLEのための私たちの遺伝子治療候補薬であるAMT-260のIND申請を承認した。AMT-260は、GRIK 2遺伝子の分解とグルタミン酸受容体サブタイプGluK 2の異常発現を阻害するように設計された2つのmiRNAsをローカルに伝達するAAV 9ベクターを含み、グルタミン酸受容体サブタイプGluK 2は難治性MTLE患者のてんかん発作を引き起こすと考えられる
米国で行われるI/IIa期臨床試験を開始しており，2つの部分からなる。第1の部分は、難治性MTLE患者に対するAMT-260の安全性、耐性、および初発症状を評価するための2つの用量列を含む多中心開放ラベル試験である。第2部はランダム照合実験であり，概念検証(POC)データを生成する予定である.
ファブリッジ病計画(AMT−191)
AMT-191は私たちがファブリック病を治療する候補遺伝子だAMT−191はAAV 5カプシドからなり，このカプシドが結合しているα-ガラクトシダーゼA(“Gla”)遺伝子組換えと独自かつ高効率な肝臓特異的プロモーター。2023年11月、FDAはAMT−191に対するINDの出願を承認したと発表した。
21
カタログ表
私たちは米国で行われるヒト第1段階I/IIa臨床試験を開始している。この多中心、開放ラベルの臨床試験は2つの用量が増加した列から構成され、各列は最大3名の成人男性患者であり、Fabry病患者に対するAMT-191の安全性、耐性と早期治療効果の兆候を評価する
筋萎縮性側索硬化症(AMT−162)
AMT−162はALSの使い捨て髄腔内投与に対して遺伝子療法を研究する候補薬物であり，この遺伝子療法はスーパーオキシドジスムターゼ1(“SOD 1”)変異によるものであり，進展が迅速なまれな運動ニューロン病であり，日常機能喪失を招き，通常致命的である。ALSのSOD 1遺伝子突然変異はこの致命的な疾患のすべての遺伝形式の約5分の1を占めている。AMT-162は組換えAAVRH 10ベクターからなり、このベクターはSOD 1発現を低下させることを目的としたmiRNAを発現し、目的はSOD 1突然変異患者のALS進展を緩和或いは潜在的に逆転させることである。 FDAはAMT−162に対するINDの申請を承認し、孤児薬および迅速チャネルの指定を承認した。
ヒト初のI/II臨床試験を開始していますこれは米国に本部を置く多センター開放ラベル試験であり，3つのキューからなり，各キューで最大4名の患者が使い捨てシース内輸液と免疫抑制を受ける。安全性，耐性，治療効果の早期兆候は研究で評価される。
財務概要
私たちの運営結果の主な構成要素は
6 月 30 日までの 3 ヶ月間。 | 6月30日までの6ヶ月 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | |||||
(単位：千) | (単位：千) | |||||||||||
総収入 | $ | 11,126 | $ | 2,422 | $ | 19,611 | $ | 7,747 | ||||
ライセンス収益のコスト | (234) | — | (384) | — | ||||||||
契約製造収入のコスト | (7,227) | (1,352) | (16,303) | (3,787) | ||||||||
研究開発費 | (33,655) | (46,036) | (74,347) | (106,845) | ||||||||
販売費、一般管理費 | (15,767) | (21,181) | (29,704) | (39,029) | ||||||||
純損失 | (56,299) | (68,474) | (121,917) | (145,701) | ||||||||
2024年6月30日と2023年12月31日まで、私たちの現金と現金等価物および投資証券はそれぞれ52440ドル万と61790ドル万です。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月、私たちはそれぞれ5630ドルと12190ドル万の純損失を出したが、2023年同期の純損失は6850ドルと14570ドルだった。2024年6月30日と2023年12月31日までの累計赤字はそれぞれ101230ドル万と89040ドルだった
上記額の詳細な構成と分析については、以下の“業務成果”を参照されたい。
重要な会計政策と試算
米国公認会計原則に基づいて、米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)が公布した規則と法規に基づいて我々の総合財務諸表を作成する際には、私たちの純損失に重大な影響を与え、特定の資産、負債、収入、費用の報告金額および関連開示の仮定、判断、推定を行う。我々の仮説，判断，推定は歴史的経験と当時の状況では合理的であると考えられる様々な他の要因に基づいており，これらの要因の結果は，他の出所が不明な資産や負債の帳簿価値を判断する基礎となっている。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。見積もりと判断を下す際には、経営陣は重要な会計政策を採用する。私たちの重要な会計政策の概要と私たちの肝心な会計推定の討論は私たちの年報それは.2024年6月30日までの6ヶ月間、レキシントン取引の会計処理を決定する以外に、我々の重要な会計政策に大きな変化はない
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カタログ表
レキシントン取引
2024年6月29日、私たちはGenezenと様々な合意に達し、私たちのレキシントン工場を剥離して、価格と交換した。レキシントンの取引は2024年7月22日に完了した。主題360は、2024年6月30日現在、特定の資産を総合貸借対照表に保有する販売対象資産に分類する要求が満たされていることを確認した。そこで，総合貸借対照表に帳簿金額1，530万の有形資産，帳簿金額1，190万のレキシントン施設関連使用権資産，帳簿金額250万の営業権および換金可能純価値800万の在庫を列記した。また、私たちは“販売待ち負債”に1，790万ドルの賃貸負債をリストした。これらの基準を満たしていなければ、引き続き総合貸借対照表内の“物件、建屋、設備減価償却純額”、“在庫純額”、“経営賃貸使用権資産”、“経営賃貸負債の現在部分”、“経営賃貸負債控除現在部分の純額”にそれぞれこれらの項目を列記する
成約条件は2024年6月30日までに満たされていないいくつかの条件に依存すると確信している。したがって、2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間の撤退結果は計上されていません。
代行コスト
私たちは2020年6月に中超貝霊と開発と商業供給協定を締結した。私たちは製造コストがHEMGENIX®契約製造コストなどの合意項目の下で
研究開発費
我々は発生した費用に基づいて研究開発(R&D)費用を計上した。研究開発費には我々の主要な生物製薬研究開発活動に関連するコストが含まれている。私たちの研究開発費には、私たちの目標候補者を開発するためのコストが含まれています
| ● | 賃金、福祉、出張、および株式ベースの給与費用を含む従業員関連の費用 |
| ● | 実験室研究、臨床前と非臨床研究、臨床試験、統計分析と報告書作成の費用、及び臨床研究機関と他の第三者サプライヤーと発生したコンプライアンス費用； |
| ● | 一貫性と比較可能な研究を行う費用は |
| ● | 私たちの製造プロセスや方法によって生じるコストを開発し改善します |
| ● | サポート技術プラットフォームの研究活動に関する費用は、次の世代ベクター、プロモーター、および遺伝子療法の再管理； |
| ● | 協力サービスの提供に関連する費用； |
| ● | 無形資産の識別に関する支払いは、今後他に用途はない |
| ● | 私たちの候補品に関するマイルストーンを私たちの許可者に支払う |
| ● | 施設、減価償却およびその他の費用、施設賃貸料およびメンテナンス、保険および他の用品の直接および分配費用を含む； |
| ● | 私たちがuniQure France SASを買収することに関連した負債の公正な価値変化 |
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カタログ表
著者らの研究開発活動のスケジュールによると、著者らの研究開発費用は異なる時期に大きな差がある可能性があり、製造活動、監督提出と患者が臨床試験に参加する状況を含む。私たちの候補製品が開発に成功するかどうかは大きな不確実性を持っている。遺伝子療法の開発に関連する多くのリスクと不確定性のため、私たちの任意の候補製品の開発の性質、時間或いはコストは以下の不確定性を含むかなりの判断に関連していると推定される
| ● | 私たちの研究と開発活動の範囲、進捗、費用 |
| ● | 私たちは生産能力の製造と拡大に成功しました |
| ● | 臨床試験案、入選速度、結果データ |
| ● | 私たちの候補製品の有効性と安全性 |
| ● | 規制部門が承認した時間 |
我々が開発可能な候補製品の場合、これらの変数のいずれかの結果の変化は、候補製品開発に関連する費用および時間の大きな変化を意味する可能性がある
販売費、一般管理費
私たちの一般的な費用と行政費用は主に従業員、オフィス、相談、法律、その他の専門と行政費用を含む。私たちは、人事、法律、会計と監査費用、取締役会費用、役員と高級管理者責任保険料、ナスダック上市費、投資家関係に関連する費用、業務発展とメンテナンス私たちの特許と許可の組み合わせに関する費用を含む上場企業の運営に関する費用を発生させました
その他のプロジェクト、純額
私たちの他の収入は主に私たちの研究開発を補助するために受け取った支払いと、アムステルダム工場を転貸することから得られた収入を含む
私たちの他の支出は主に私たちの転貸収入と関連した支出を含む。
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カタログ表
経営成果
2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日までの 3 か月の比較
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日期と 2023 年 6 月 30 日期までの 3 ヶ月間の業績を比較したものです。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間。 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024年VS 2023年 | ||||
(単位：千) | |||||||||
総収入 | $ | 11,126 | $ | 2,422 | $ | 8,704 | |||
運営費用： | |||||||||
ライセンス収益のコスト | (234) | — | (234) | ||||||
代行コスト | (7,227) | (1,352) | (5,875) | ||||||
研究開発費 | (33,655) | (46,036) | 12,381 | ||||||
販売費、一般管理費 | (15,767) | (21,181) | 5,414 | ||||||
総運営費 | (56,883) | (68,569) | 11,686 | ||||||
その他の収入 | 1,983 | 1,302 | 681 | ||||||
その他の費用 | (236) | (229) | (7) | ||||||
運営損失 | (44,010) | (65,074) | 21,064 | ||||||
その他の非営業項目、純額 | (11,341) | (3,237) | (8,104) | ||||||
所得税費引前純損失 | $ | (55,351) | $ | (68,311) | $ | 12,960 | |||
所得税費用 | (948) | (163) | (785) | ||||||
純損失 | $ | (56,299) | $ | (68,474) | $ | 12,175 | |||
売上高
2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月 30 日を末日とする 3 ヶ月間の売上高は以下の通りです。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間。 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024年VS 2023年 | ||||
(単位：千) | |||||||||
許可証収入 | $ | 1,869 | $ | 793 | $ | 1,076 | |||
契約製造収入 | 2,124 | 1,310 | 814 | ||||||
コラボレーション収益 | 7,133 | 319 | 6,814 | ||||||
総収入 | $ | 11,126 | $ | 2,422 | $ | 8,704 | |||
許可証収入
当社は、 HEMGENIX ® の販売に係るロイヤルティの支払いに関連する CSL Behring からのライセンス収益を、発生したときに認識します。終了した 3 ヶ月間 2024 年 6 月 30 日 2023 年の同期間の 80 万ドルと比較して、ライセンス収益は 190 万ドルを計上しました。
契約製造収入
HEMGENIX ® の受託製造に係る受託製造収益を認識しています CSL Behring の略。HEMGENIX ® の販売による受託製造収益の実現CSL ベリングに医薬品製品。 終了した 3 ヶ月間の契約製造売上高は 210 万ドルを計上しました 2024年6月30日2023 年の同期間の 130 万ドルと比較してください。
コラボレーション収益
私たちは中超貝霊協定に基づいて中超貝霊にサービスを提供します。これらの契約サービスに関する連携収入は，業績義務を履行する際に確認される.
2024年6月30日と2023年6月30日までの3カ月間，中超ベリンの連携収入は710万と30万であることが確認された。2023年同期と比較して，2024年6月30日までの3カ月間で連携収入が680ドル万増加したのは，主に中超貝霊に提供される中超ベリンプロトコルに関する追加開発と他のサービスによるものである。
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カタログ表
代行コスト
2024年6月30日までの3カ月間で720ドルのHEMGENIX製造に関する契約製造コスト万が発生したが，2023年6月30日までの3カ月で契約製造コストは140ドル万であった。2024年に増加した590 Behringコストは，主にCSL Behringとの開発と商業供給合意の条項に基づき，HEMGENIX万を売却して回収できないと予想される費用コストによるものである。
研究開発費
2024年6月30日までの3カ月の研究開発支出は3，370ドル万、2023年同期は4，600ドル万だった。他の研究と開発費用は次の表で単独で分類する.開発されている複数のプロジェクトに配置されているので、これらの他の費用は割り当てられていない。
6 月 30 日までの 3 ヶ月間。 | |||||||||
2024 | 2023 | 2024年VS 2023年 | |||||||
(単位：千) | |||||||||
ハンチントン病(AMT-130) | $ | 2,894 | $ | 4,243 | $ | (1,349) | |||
側頭葉てんかん(AMT-260) | 1,998 | 2,486 | (488) | ||||||
筋萎縮性側索硬化症(AMT−162) | 1,652 | 587 | 1,065 | ||||||
ファブリック病(AMT-191) | 1,455 | 400 | 1,055 | ||||||
臨床前開発計画とプラットフォーム関連費用 | 898 | 2,257 | (1,359) | ||||||
古近紀Dezparvovec(AMT-060/061) | — | (2,003) | 2,003 | ||||||
直接研究開発費の総額 | $ | 8,897 | $ | 7,970 | $ | 927 | |||
従業員や請負業者に関する費用 | 13,035 | 17,760 | (4,725) | ||||||
施設費 | 5,976 | 7,676 | (1,700) | ||||||
株式ベースの給与費用 | 2,856 | 4,732 | (1,876) | ||||||
その他の費用 | 2,159 | 1,786 | 373 | ||||||
使い捨て用品 | 1,420 | 5,875 | (4,455) | ||||||
解散費 | 1,098 | — | 1,098 | ||||||
対価格に関する公正価値変動があるか | (1,786) | 237 | (2,023) | ||||||
他の研究·開発費総額 | $ | 24,758 | $ | 38,066 | $ | (13,308) | |||
研究開発費総額 | $ | 33,655 | $ | 46,036 | $ | (12,381) | |||
直接研究開発費
ハンチントン病(AMT-130)
2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間、私たちが発生したコストはそれぞれ290万ドルと420ドル万だった。我々がAMT−130を開発する外部コストは，主に米国とヨーロッパで我々のI/II期臨床試験を実施することに関連している。私たちは2022年3月に米国と2023年6月にヨーロッパで最初の2つのキューの登録を完了した。これにより、2024年には前年と比較して、万のコストが130億ドル低下した。なぜなら、私たちは通常、患者のフォローアップの前の6ヶ月でその後の時期と比較してより高いコストを生じるからである。
側頭葉てんかん(AMT-260)
2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間、AMT-260の開発にそれぞれ200億ドルと250億ドルの万ドルのコストを発生させた。2023年8月、FDAは私たちのIND申請を承認し、私たちはI期臨床試験を準備する費用を引き続き発生させた。
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カタログ表
SOD 1遺伝子変異による筋萎縮性側索硬化症(AMT−162)
2023年1月31日、AMT-162のグローバルライセンス協定にApic Bioと合意しました。2024年6月30日までの3カ月間，2024年にI/II期臨床試験を開始するコストは160億ドル(万)であった。2023年6月30日までの3カ月間に，60万人の前臨床活動に関する費用が発生した。彼は言いました
ファブリック病(AMT-191)
2024年6月30日と2023年6月30日までの3カ月間に，それぞれ150 AMTと40 AMT−191 AMT−万の開発コストが発生した。FDAは2023年11月にIND申請を承認し，I/II期臨床試験のための追加費用を招く準備を開始した
臨床前プロジェクトとプラットフォーム開発
2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間に、私たちはそれぞれ90ドル万と230万ドルのコストを発生し、主に著者らの各種の他の研究計画と技術革新プロジェクトの候補製品に関する臨床前活動と関係がある
夜第三紀はザバヴォビッチに行きます(AMT-060/061)
2022年12月，患者の臨床試験や長期フォローアップに関する活動をCSL Behringに移行した。2024年6月30日と2023年6月30日までの3カ月間に発生した臨床開発や他の規制活動に関する直接研究開発費と商業化費用は，CSL Behringが支払うべき精算純額を差し引くものであり，移行の和解金額も含まれている。
他の研究開発費
| ● | 3ヶ月間で1，300ドルの万人と請負業者関連費用が発生しました2024年6月30日一方、2023年の同時期は1，780ドル万だった。減少の主な原因は、2024年6月30日までの3ヶ月間、レキシントン工場は主に契約製造に取り組んでいたが、前の時期は主に研究と開発活動に取り組んでいたことである |
| ● | 現在までの3ヶ月間、アムステルダムとマサチューセッツ州レキシントンで借りた施設は600ドルの万ドルの運営費用と減価償却費用を発生しました2024年6月30日2023年同期の万は770ドルでした |
| ● | 3ヶ月間で290ドルの株式ベースの報酬支出万ドルが生まれました2024年6月30日対照的に、2023年同期の万は470ドルだった。減少の主な原因は、2023年10月の再編費用の減少と賠償金の公正価値の減少である |
| ● | 3ヶ月間で2億20億ドルの他の費用万が発生しました2024年6月30日2023年の同時期は180億ドルです |
| ● | 3ヶ月間で1億4千万ドルの可処分コスト万ドルが生まれました2024年6月30日対照的に、2023年同期の万は590ドルだった。減少の主な原因は2023年10月の再編成費用の減少である |
| ● | 2024年6月30日までの3ヶ月間のレキシントン取引に関する110万の解散費が含まれていますが、2023年の同時期にはこのようなコストはありません |
| ● | 現在までの3ヶ月で180億ドルの万ドルの収益を獲得していることを確認しました2024年6月30日UnQure France SASの買収に関連する或いは価格に対する公正価値が減少したため、2023年同期の公正価値は20ドル万増加した。 |
販売費、一般管理費
2024年6月30日までの3ヶ月間、販売、一般と行政費用は1，580ドル万、2023年同期は2，120ドル万だった
| ● | 3ヶ月の間に570ドルの万人と請負業者の費用が発生しました2024年6月30日対照的に、2023年同期の万は640ドルだった。減少の主な原因は、2023年10月の再編により、人員と請負業者が減少したことである |
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カタログ表
| ● | 私たちは3ヶ月までの3ヶ月で410ドルの万人の専門費用を発生させました2024年6月30日対照的に、2023年同期の万は250ドルだった上場企業として、運営に関する会計、監査、法律費用がしばしば発生しています。前の期間より増加した費用には、レキシントン取引に関する専門費用の増加が含まれている |
| ● | 3ヶ月間で33万ドルの株式ベースの報酬支出万ドルが生まれました2024年6月30日2023年の同時期の万は400ドルです |
| ● | 3ヶ月間で1.6万ドルの他の費用が発生しました六月三十日2024年、2023年の同時期は320ドル万だった。1万160000ドルの減少は主に知的財産権費用の減少と情報技術費用の減少によるものである |
| ● | 2024年6月30日までの3ヶ月間、レキシントン取引に関する30万人の解散費が発生し、2023年同期にはこのような費用は発生しなかった |
| ● | 2024年6月30日までの3カ月間，CSL Behringの許可取引に関する財務相談費はゼロであったが，2023年の万は380ドルであった |
その他のプロジェクト、純額
2024年6月30日までの3ヶ月間、欧州当局から受けた補助金は、オランダの研究開発事業で1.6万ドルの他の収入が確認されたが、2023年の同時期は1.2億万ドルだった。
その他の項目、列報期間の純額は主に私たちのアムステルダム施設の転貸収入と私たちの転貸施設に関する費用と関係があります。
その他の非営業項目、純額
2024年6月30日と2023年6月30日までの3ヶ月間、私たちの他の非営業プロジェクトの純額は以下の通りです
6 月 30 日までの 3 ヶ月間。 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024年VS 2023年 | ||||
(単位：千) | |||||||||
利 子 収入 | $ | 5,805 | $ | 3,229 | $ | 2,576 | |||
利子費用 | (16,157) | (6,840) | (9,317) | ||||||
外貨(損失)/収益、純額 | (989) | 374 | (1,363) | ||||||
営業外総費用 | $ | (11,341) | $ | (3,237) | $ | (8,104) | |||
私たちは私たちの現金と現金等価物および投資証券に関する利息収入を確認します。2024年6月30日までの3カ月間で、580ドルの万人の利息収入が確認されたが、前年同期は320ドル万だった。2024年6月30日までの3ヶ月間、投資証券の利息収入および手元の現金により、私たちの利息収入は260万増加した
私たちは2024年6月30日までの3ヶ月で1，620ドルの万利息支出を確認し、2023年6月30日までの3ヶ月で6，80ドルの万を確認した。私たちが2023年5月に締結した特許使用料融資協定に関する非現金利息支出が930万増加したため、私たちの2024年の利息支出は増加した。
私たちは通貨プロジェクトを持っていて、外貨で取引しています。主にユーロとドルです。私たちはこのような外貨変動に関連した外貨結果を認める
2024年6月30日までの3カ月間で，力持ちからの借入，特許権使用料融資合意，我々の現金と現金等価物，投資証券およびUnQureグループ内部実体間の融資に関する純外貨損失100ドル万，2023年同期の純収益は40ドル万であることを確認した。
所得税割引
私たちは3ヶ月までの3ヶ月で90ドルの繰延税支出を確認しました2024年6月30日2023年同期の20万件の繰延税支出となっています
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カタログ表
2024 年 6 月 30 日期と 2023 年 6 月期の比較
以下の表は、 2024 年 6 月 30 日期と 2023 年 6 月期の業績の比較です。
6月30日までの6ヶ月 | |||||||||
2024 | 2023 | 2024年VS 2023年 | |||||||
(単位：千) | |||||||||
総収入 | $ | 19,611 | $ | 7,747 | $ | 11,864 | |||
運営費用： | |||||||||
ライセンス収益のコスト | (384) | — | (384) | ||||||
代行コスト | (16,303) | (3,787) | (12,516) | ||||||
研究開発費 | (74,347) | (106,845) | 32,498 | ||||||
販売費、一般管理費 | (29,704) | (39,029) | 9,325 | ||||||
総運営費 | (120,738) | (149,661) | 28,923 | ||||||
その他の収入 | 3,359 | 3,113 | 246 | ||||||
その他の費用 | (470) | (445) | (25) | ||||||
運営損失 | (98,238) | (139,246) | 41,008 | ||||||
営業外経費、純 | (22,075) | (7,499) | (14,576) | ||||||
所得税割引前損失 | $ | (120,313) | $ | (146,745) | 26,432 | ||||
所得税(費用)/福祉 | (1,604) | 1,044 | (2,648) | ||||||
純損失 | $ | (121,917) | $ | (145,701) | $ | 23,784 | |||
収益
2024 年 6 月 30 日と 2023 年 6 月末の売上高は以下のとおりです。
6月30日までの6ヶ月 | ||||||||
2024 |
| 2023 |
| 2024年VS 2023年 | ||||
(単位：千) | ||||||||
許可証収入 | $ | 3,071 | $ | 793 | $ | 2,278 | ||
契約製造収入 | 6,114 | 6,247 | (133) | |||||
コラボレーション収益 | 10,426 | 707 | 9,719 | |||||
総収入 | $ | 19,611 | $ | 7,747 | $ | 11,864 | ||
許可証収入
当社は、 HEMGENIX ® の販売に係るロイヤルティの支払いに関連する CSL Behring からのライセンス収益を、発生したときに認識します。終了した半年間 2024 年 6 月 30 日 2023 年の同期間の 80 万ドルから 310 万ドルをライセンス収益に計上しました
契約製造収入
HEMGENIX ® の受託製造に係る受託製造収益を認識しています CSL Behring の略。HEMGENIX ® の販売による受託製造収益の実現CSL ベリングに医薬品製品。 6 ヶ月間の契約製造売上高は 610 万ドルとなりました。2024年6月30日これは 2023 年の同期間の 620 万ドルと比較しています。
コラボレーション収益
私たちは中超貝霊協定に基づいて中超貝霊にサービスを提供します。これらの契約サービスに関する連携収入は，業績義務を履行する際に確認される.
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カタログ表
2024年と2023年6月30日までの6カ月間で，中超ベリンの協力収入は1，040ドル万と70ドル万であることがそれぞれ確認された。2023年同期と比較して，2024年6月30日までの6カ月間で連携収入が970ドル万増加したのは，主に中超貝霊に提供される中超ベリンプロトコルに関する追加開発と他のサービスによるものである。
代行コスト
2024年6月30日までの6カ月間でHEMGENIX製造に関する1630万契約製造コストが発生したが，2023年6月30日までの6カ月間で380万契約製造コストが発生した。2024年にHEMGENIXのコストが1，250ドル増加したのは，主に我々が万と達成した開発や商業供給合意の条項により，HEMGENIXを販売する費用からコストを回収しないことが予想されるためである.
研究開発費
2024年6月30日までの6カ月間、研究開発支出は7，430ドル万だったが、2023年同期は10680ドルだった。他の研究と開発費用は次の表で単独で分類する.開発されている複数のプロジェクトに配置されているので、これらの他の費用は割り当てられていない。
6月30日までの6ヶ月 | |||||||||
2024 | 2023 | 2024年VS 2023年 | |||||||
(単位：千) | |||||||||
ハンチントン病(AMT-130) | 5,320 | 7,976 | (2,656) | ||||||
側頭葉てんかん(AMT-260) | 4,252 | 7,308 | (3,056) | ||||||
筋萎縮性側索硬化症(AMT−162) | $ | 3,629 | $ | 10,628 | $ | (6,999) | |||
ファブリック病(AMT-191) | 2,825 | 1,488 | 1,337 | ||||||
臨床前開発計画とプラットフォーム関連費用 | 1,347 | 4,142 | (2,795) | ||||||
古近紀Dezparvovec(AMT-060/061) | — | (1,336) | 1,336 | ||||||
直接研究開発費の総額 | $ | 17,373 | $ | 30,206 | $ | (12,833) | |||
従業員や請負業者に関する費用 | 29,958 | 36,463 | (6,505) | ||||||
施設費 | 13,071 | 14,462 | (1,391) | ||||||
株式ベースの給与費用 | 6,281 | 9,037 | (2,756) | ||||||
その他の費用 | 4,846 | 5,684 | (838) | ||||||
使い捨て用品 | 3,341 | 9,781 | (6,440) | ||||||
解散費 | 1,098 | — | 1,098 | ||||||
対価格に関する公正価値変動があるか | (1,621) | 1,212 | (2,833) | ||||||
他の研究·開発費総額 | $ | 56,974 | $ | 76,639 | $ | (19,665) | |||
研究開発費総額 | $ | 74,347 | $ | 106,845 | $ | (32,498) | |||
直接研究開発費
ハンチントン病(AMT-130)
2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間、私たちが発生したコストはそれぞれ530ドル万ドルと800ドル万だった。我々がAMT−130を開発する外部コストは，主に米国とヨーロッパで我々のI/II期臨床試験を実施することに関連している。私たちは2022年3月に米国と2023年6月にヨーロッパで最初の2つのキューの登録を完了した。これにより、2024年には前年と比較して、万のコストが270億ドル低下した。なぜなら、私たちは通常、登録の前の6ヶ月に後の後続の時期と比較して、各患者のコストが高いからである。
側頭葉てんかん(AMT-260)
2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間、AMT-260の開発にそれぞれ430ドルと730ドルの万コストを発生させた。2023年8月、FDAは私たちのIND申請を承認し、私たちはI期臨床試験を準備する費用を引き続き発生させた。
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カタログ表
SOD 1遺伝子変異による筋萎縮性側索硬化症(AMT−162)
2023年1月31日、AMT-162のグローバルライセンス協定にApic Bioと合意しました。2024年6月30日までの6カ月間，2024年にI/II期臨床試験を開始するために3.6億ドルの万コストを発生させた。2023年6月30日までの6ヶ月間に、1，060ドルの万取引関連費用が発生した
ファブリック病(AMT-191)
2024年6月30日と2023年6月30日までの6カ月間に，それぞれ280 AMTと150 AMT−191 AMT 191の開発コスト万が発生した。FDAは2023年11月にIND申請を承認し，I/II期臨床試験のための追加費用を招く準備を開始した
臨床前プロジェクトとプラットフォーム開発
2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間に、私たちはそれぞれ130億ドルの万と410億ドルの万コストを発生し、主に私たちの各種の他の研究計画と技術革新プロジェクトの候補製品に関する臨床前活動と関係がある
夜第三紀はザバヴォビッチに行きます(AMT-060/061)
2022年12月，患者の臨床試験や長期フォローアップに関する活動をCSL Behringに移行した。2024年6月30日と2023年6月30日までの6カ月間に発生した臨床開発や他の規制活動に関する直接研究開発費と商業化費用は，CSL Behringが支払うべき精算純額を差し引くものであり，移行の和解金額も含まれている。
他の研究開発費
| ● | 6ヶ月までの6ヶ月で3，000ドルの万人と請負業者の費用が発生しました2024年6月30日一方，2023年同期の万は3，650ドルであった.減少の要因は，2024年6月30日までの6カ月間，レキシントン工場は主に契約製造に取り組んでいたが，前の時期は主に研究と開発活動に取り組んでいたことである |
| ● | 6ヶ月間の6ヶ月間、アムステルダムとマサチューセッツ州レキシントンで借りた施設で1，310万ドルの運営費用と減価償却費用が発生しました2024年6月30日2023年同期の1万は1，450ドルです |
| ● | 6ヶ月間で630ドルの株式ベースの報酬支出万ドルが生まれました2024年6月30日対照的に、2023年同期の万は900億ドルだった。減少の主な原因は、2023年10月の再編費用の減少と、付与された賠償金の公正価値の減少である |
| ● | 6ヶ月までの6ヶ月間に480ドルの万の他の費用が発生しました2024年6月30日2023年同期の万は570ドルでした |
| ● | 6ヶ月間で33万ドルの可処分コスト万ドルが発生しました2024年6月30日対照的に、2023年同期の万は980ドルだった。減少の主な原因は2023年10月の再編成費用の減少である |
| ● | 2024年6月30日までの6ヶ月間、レキシントン取引に関する110万の解散費が発生し、2023年の同時期にはこのようなコストは発生しなかった |
| ● | 私たちは今年上半期までの6ヶ月で160億ドルの万ドルの収益を達成しました2024年6月30日UnQure France SASの買収に関連する或いは対価格公正価値の減少と関係があるが、2023年同期の万損失1.2億ドルは公正価値の増加と関係がある。 |
販売費、一般管理費
2024年6月30日までの6カ月間、販売、一般、行政費用は2，970ドル万だったが、2023年同期は3，900ドル万だった
| ● | 6ヶ月までの6ヶ月間に1，190ドルの万人と請負業者関連費用が発生しました2024年6月30日一方，2023年同期は1，240ドル万であった.減少の主な原因は、2023年10月の再編により、人員と請負業者が減少したことである |
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カタログ表
| ● | 6ヶ月までの6ヶ月間に680ドルの株式ベースの報酬1万ドルが生まれました2024年6月30日対照的に、2023年同期の万は780ドルだった。減少の主な原因は、付与された賠償金の公正価値の減少である |
| ● | 6ヶ月までの6ヶ月で610ドルの万ドルの専門費用が発生しました2024年6月30日対照的に、2023年同期の万は570ドルだった上場企業として、運営に関する会計、監査、法律費用がしばしば発生しています。2024年、私たちはレキシントン取引に関連した専門費用を発生させた。前の時期にApic Bioのグローバルライセンス協定に関する専門的な費用が発生したので部分的に相殺されます |
| ● | 6ヶ月までの6ヶ月間に290ドルの他の費用が発生しました六月三十日2024年、2023年の同時期は620ドル万だった。知的財産権費用の減少と情報技術費用の減少が主な原因である3.20億ドルの減少 |
| ● | 2024年6月30日までの6ヶ月間、レキシントン取引に関する30万人の解散費が発生し、2023年同期にはこのような費用は発生しなかった |
| ● | 2024年6月30日までの6カ月間，CSL Behringの許可取引に関する財務相談費はゼロであったが，2023年の万は380億ドルであった。 |
その他のプロジェクト、純額
2024年6月30日までの6ヶ月間、欧州当局から受けた補助金は、オランダの研究開発事業で29万ドルの他の収入が確認されたが、2023年の同時期は25万ドルだった。
その他の項目、列報期間の純額は主に私たちのアムステルダム施設の転貸収入と私たちの転貸施設に関する費用と関係があります。
その他の非営業項目、純額
2024年6月30日と2023年6月30日までの6ヶ月間、私たちの他の非営業プロジェクトの純額は以下の通りです
6月30日までの6ヶ月 | |||||||||
2024 | 2023 | 2024年VS 2023年 | |||||||
(単位：千) | |||||||||
利 子 収入 |
| $ | 12,313 |
| $ | 4,898 |
| $ | 7,415 |
利子費用 | (32,254) | (10,402) | (21,852) | ||||||
外国為替損失、ネット | (2,134) | (1,995) | (139) | ||||||
営業外総費用 | $ | (22,075) | $ | (7,499) | $ | (14,576) | |||
私たちは私たちの現金と現金等価物および投資証券に関する利息収入を確認します。2024年6月30日までの6カ月間で、1，230ドルの万利息収入が確認されたが、前年同期は490ドル万だった。2024年6月30日までの6ヶ月間、投資証券の利息収入および手元の現金により、私たちの利息収入は740万増加した
2024年6月30日までの6カ月間の利息支出は3，230ドル万，2023年6月30日までの6カ月分の利息支出は1，040ドル万であることを確認した。我々の2024年の利息支出が増加したのは、主に2023年5月に締結した特許使用料融資協定に関する非現金利息支出が2，160万増加したためである。
私たちは通貨プロジェクトを持っていて、外貨で取引しています。主にユーロとドルです。私たちはこのような外貨変動に関連した外貨結果を認める
2024年6月30日までの6カ月間で，Herculesからの借入金，特許使用料融資合意および我々の現金と現金等価物，投資証券およびUnQureグループ内部実体間の融資に関する外貨純損失210億ドル，2023年同期の純損失200万ドルを確認した.
所得税割引
160億ドルの繰延税支出を確認しました2024年6月30日までの6ヶ月間2023年同期の100万繰延税金優遇.
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カタログ表
財務状況、流動性、資本資源
2024年6月30日現在、私たちは52760ドルの現金と現金等価物、制限現金、投資証券万ドルを持っている。これまで、自社製品の商業化に成功して大量のキャッシュフローを生成できれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、マーケティング、流通、許可手配の組み合わせで現金需要を満たすことが予想されています。私たちの現在の運営計画、研究開発計画、およびプロジェクトの進展に関する時間予想によると、私たちの現金と現金等価物および投資証券は2027年末までの運営に資金を提供すると信じています。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。もし私たちがAMT-130を私たちのハンチントン病遺伝子治療計画または私たちの他の任意の候補製品を後期臨床開発に使用することを決定すれば、私たちは追加の資金が必要になると予想している。私たちの物質的現金需要には以下の契約義務とその他の義務が含まれている
負債
2024年6月30日現在、大力神資本会社(“大力神”)の未返済融資元金総額は10000美元万元である。2024年7月19日、レキシントン取引の完了に伴い、10000ドルの万元金のうち5，000ドルと、310ドルの万末費用を返済しました。7月に5，000ドル万を支払った後、ローンに関連する将来の利息と融資費用は合計2，440ドル万になり、そのうちの1，060ドル万は12ヶ月以内に支払わなければならない。契約によると、私たちは2027年1月に残りの5，000ドル万を全額返済しなければならない
リース事業
私たちは会社、製造、オフィススペースを含む施設レンタル手配を締結した。2024年6月30日まで、私たちは4，850ドルの固定レンタル支払い義務万があり、その中の8，50ドルの万は12ヶ月以内に支払います。レキシントンでの取引が2024年7月22日に完了した後，レキシントン施設のリースをギネツェンに譲渡した。これは私たちの固定賃貸支払い義務を2，260ドルに減少させ、その中には12ヶ月以内に支払う400ドル万が含まれるだろう。私たちは2029年5月のレンタル期間が終わるまで、このような支払いのための保証を提供し続ける。
UniQure France SASの買収に関する約束(名目金額)
2021年にuniQure France SASを買収することについて、私たちはいくつかの契約マイルストーンを達成したときに株主にお金を支払うことを約束した。これらの約束は買収後のサービスに関連した支払いを含み、これは私たちが取引の一部として達成したものだ。2023年9月、食品医薬品局がINDのAMT-260申請を承認した後、uniQure France SASの前株主に1000ユーロ万(1060 AMT)を支払った。2024年6月30日現在、私たちの残りの約束金額は、AMT-260 I/II期臨床試験の最初の患者の治療のための3，000ユーロ万(32，10万ドル)のマイルストーン支払い、および第3段階開発およびAMT-260の米国およびEUでの承認に関連する潜在的マイルストーン支払い16000ユーロ万(17150万ドル)を含む。このようなマイルストーンを達成する時間と、その後の支払い時間、およびこのマイルストーンが達成されるかどうかは、一般的に不確定だ。これらの支払いはユーロで支払われ、2024年6月30日現在の為替レート1.07ドル/ユーロ1.00で換算されている。2024年6月30日現在、私たちはこれらの債務が2024年から2033年の間に支払われると予想している。満期になれば、25%までのマイルストーン支払いは私たちの普通株で決済することができる。
ライセンシーと財務コンサルタントに関する約束
いくつかの開発、規制、およびビジネスマイルストーンを実現する際に満期および対応するお金(例えば、臨床試験の開始、BLAの提出、FDAの承認または製品発表)、またはHEMGENIXの独占的なグローバル権利をCSL Behringに売却することによって請求される支払いを第三者に支払う義務があります。私たちはまた、中超ベリン協定に基づいて私たちが受け取るいくつかの支払いに関連した財務顧問に借りがある
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カタログ表
次の表は、6ヶ月までの総合キャッシュフローデータをまとめています
6月30日までの6ヶ月 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(単位：千) | ||||||
期初の現金、現金等価物、および限定現金 | $ | 244,544 | $ | 231,173 | ||
経営活動のための現金純額 | (93,286) | (135,299) | ||||
投資活動による現金純額 | 141,922 | 48,818 | ||||
融資活動による現金純額 | 50 | 370,268 | ||||
外国為替影響 | (2,191) | 1,812 | ||||
期末現金、現金等価物、および制限現金 | $ | 291,039 | $ | 516,772 | ||
我々の前身であるAMT Treateutics Holding N.V.が1998年に我々の業務を創設して以来，CSL Behringプロトコル終了時に前金を受け取って2021年に収入を発生させたほか，我々は以前に運営損失と累積負キャッシュフローを受けていた.私たちは今期中に引き続き損失を被った。2024年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月は、それぞれ5630ドルと12190ドルの損失を記録しましたが、2023年同期は6850ドルと14570ドルの純損失を記録しました。2024年6月30日までの累計赤字は101230ドル。
流動資金源
2006年に私たちの最初の機関ベンチャーキャピタル融資から現在まで、私たちは主に私募と公開株式証券、債務証券、私たちのパートナーの支払い、および私たちのパートナーCSL Behring満期の一部の特許使用料の売却によって、私たちの運営に資金を提供しています。我々は2023年7月に米国でのHEMGENIXの最初の販売マイルストーンに関する10000ドルの万ドルを受け取り、追加のマイルストーン支払いと、HEMGENIX LINGの純売上高の特許権使用料(特許使用料を借りない融資の範囲内)を得る資格があります
2023年5月12日、私たちは大力神と2021年に再確認施設を改訂した。2023年に改正されたローン手配は、満期日と利息のみの期限を2025年12月1日から2027年1月5日に延長する。2024年6月28日、私たちは2023年の改訂後のローン手配を改訂し、2024年7月22日のレキシントン取引完了時に返済されなかった元金5，000ドル万を返済した。私たちは残りの元金残高5，000ドルを満期日に返済しなければならない。金利は調整可能であり、(I)7.95%と(Ii)7.95%に最優遇金利を加えて3.25%を引いた年利の大きい者である。2024年の改正融資計画によると、私たちは2025年12月1日にバックエンド料240万、満期日にバックエンド料60万を借りている。
私たちは“2024年改正融資手配”の下のいくつかの契約を遵守し、将来の任意の債務の下で契約に支配される可能性があり、それによって、追加債務を招く、資本支出を招く、または配当を発表するなど、特定の行動をとる能力を制限する必要があり、これは私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。また、2024年に改正された融資メカニズムの下での私たちの義務を担保として資産を担保しており、債務融資を受ける能力を制限する可能性があります。2024年に改定された予定では、最大50000ドルの万変換可能債券を発行することができます。
株式発行や債務融資を通じて現金需要に融資する必要がある程度では、このような融資は、最終文書の交渉および署名、および信用および債務市場条件を含むが、これらに限定されない不利な条項によって制約される可能性があり、私たちは、私たちが受け入れられる条項やそのような融資を得ることができないかもしれない。必要に応じて融資を受けることができない場合、債務や株式融資を含む場合、または不利な条項でしか融資を受けることができない場合、私たちは私たちの現金需要を満たすことができないかもしれません。もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達するならば、私たちは私たちの技術、将来の収入流、または候補製品の貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力の延期、制限、減少、または将来の商業化努力の延期、制限、または私たちが開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えることが要求される可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、キャッシュフローに大きな悪影響を及ぼすかもしれない。
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カタログ表
経営活動のための現金純額
2024年6月30日までの6ヶ月間、経営活動に用いられた現金純額は9，330万であり、非現金プロジェクトで調整された純損失12190ドル万を含み、減価償却および償却費530万、投資証券割引670ドルの償却670ドル、株式ベースの給与支出1，410万、特許権使用料融資合意に関連する利息支出2，480万、あるいは価格公允価値変動160万、繰延税項変動160万、在庫減記準備580万および為替損失2290万が含まれている。経営活動のための現金純額には、1，940万ドルの経営資産と負債の不利な変化も含まれている。売掛金、前払い費用、その他の流動資産と売掛金は720万ドル純増加した。在庫残高は260万ドル増加した。売掛金、売掛金、その他の負債、経営賃貸純が950万減少し、主な原因は人事に関する未計項目が520万減少したことである。
2023年6月30日までの6ヶ月間、経営活動に用いられた現金純額は13530万であり、非現金プロジェクトで調整された純損失14570ドル万を含み、減価償却及び償却支出510万、投資証券割引価格180万ドル、株式給与支出1，700万、特許権使用料融資合意に関連する利息支出320万、繰延税項変動100万、或いは代償公正価値変動120万及び為替損失90万を実現していない。経営活動によって生じた純現金には、1，510ドル万ドルの経営資産や負債の不利な変化も含まれている。売掛金、前払い費用及びその他の流動資産と売掛金は80ドル万元減少した。在庫残高は330万ドル増加した。これらの変化は，売掛金，売掛金，その他の負債，経営リースが1，260万減少したことにも触れており，主に人事に関する売掛金項目が490ドル万減少したためである。
投資活動による現金純額
2024年6月30日までの6ヶ月間、私たちの投資活動は14190ドルの万を生み出し、2023年の同時期に4，880ドルの万を生み出した
6月30日までの6ヶ月 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(単位：千) | ||||||
投資証券満期収益 | $ | 297,806 | $ | 52,234 | ||
投資有価証券 | (152,936) | — | ||||
資本支出-アムステルダム工事現場 | (1,532) | (1,294) | ||||
資本支出-レキシントン工事現場 | (1,416) | (2,122) | ||||
投資活動による現金純額 | $ | 141,922 | $ | 48,818 | ||
2024年6月30日までの6ヶ月間、返済前のユーロとドル建て国債への投資から29780ドルの万(2023年6月30日現在の6ヶ月間は5，220ドル万)を獲得した
2024年6月30日までの6カ月間、手元15290ドルの現金万をユーロとドル建ての国債に投資する(2023年6月30日現在の6カ月間)
2024年6月30日までの6ヶ月間、オランダのアムステルダムとマサチューセッツ州レキシントンのサイトにそれぞれ150ドルと140ドル万を投資したが、2023年の同時期はそれぞれ130ドルと210ドルだった
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カタログ表
融資活動による現金純額
2024年6月30日までの6カ月間、融資活動から10ドルの万を獲得したが、2023年同期の万は37030ドルだった
6月30日までの6ヶ月 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(単位：千) | ||||||
融資活動によるキャッシュフロー | ||||||
特許使用料融資協定の収益は、債務発行コストを差し引く | $ | - | $ | 370,062 | ||
従業員ストックオプションおよび購入計画に関する普通株式の発行による収益 | 50 | 206 | ||||
融資活動による現金純額 | $ | 50 | $ | 370,268 | ||
2023年6月に私たちは特許使用料融資協定から37010ドルの純利益を獲得した。
2024年6月30日までの6カ月間、2014年に計画された普通株購入オプションの行使から10ドルの万を獲得したが、2023年同期の万は20ドルだった。
資金需要
レキシントン取引が2024年7月22日に完了した後、私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存するが、これらに限定されない
| ● | 契約マイルストーン支払いと特許権使用料は、中超ベリン協定により、私たちは借りられる可能性がある |
| ● | 私たちは具体的な発展と規制マイルストーンの実現にかかっているuniQure France SAS前の株主のプレミアムを借りているかもしれない |
| ● | 私たちが現在計画している臨床試験の範囲、時間、結果とコストは、AMT-130治療ハンチントン病末期の臨床開発を援助するための試験を含む |
| ● | 私たちの既存の株式、債務または特許使用料の貨幣化融資および基礎合意に関連する業務範囲、義務、制限 |
| ● | 私たちは他の業務、製品、候補製品、または技術をどの程度買収することができるか |
| ● | CSL Behringの製造製品から得られた収入の額と時間(あれば) |
| ● | 私たちの他の候補製品の臨床前開発と実験室テストの範囲、時間、結果、コスト |
| ● | 支援のための追加資源と関連する招聘費用が必要です私たちの候補製品の臨床前と臨床開発 |
| ● | 我々の候補製品および技術の安全性または有効性を確認するために、最初の予想を超える追加の試験、研究、または試験を行う必要がある |
| ● | 私たちの候補製品に関連する規制審査のコスト、時間、結果 |
| ● | 私たちが未来に協力計画を達成する能力 |
| ● | 特許および特許出願の準備、提出、拡張、取得、許可、維持、強制執行および起訴、ならびに知的財産権に関連する任意のクレームを弁護するコストおよび時間。 |
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カタログ表
第三項です。市場リスクの定量的·定性的開示について
私たちは通常の業務過程で、市場リスク(通貨、価格、金利リスクを含む)、信用リスク、流動性リスクを含む様々な金融リスクに直面している。我々の全体的なリスク管理計画は、資本の保存と金融市場の予測不可能性に重点を置き、私たちの財務業績や状況への潜在的な悪影響を最小限にしようとしている。
二零二四年六月三十日までの六ヶ月以内に、吾等の市場リスク及び当該等の市場リスクの負担は、我々の市場リスク及び我々の市場リスクの開放と大きな変化はありません。詳細は参照されたい年報.
第四項です。制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、CEO(“最高経営責任者”)と財務責任者(“最高財務官”)の参加の下、2024年6月30日現在の情報開示制御及び手続(改正された1934年証券取引法(“取引法”)第13 a-15(E)及び15 d-15(E)条の規則を参照)の有効性を評価した。このような評価に基づき，我々の最高経営責任者とCEOは，2024年6月30日までに，我々の開示制御や手続きが有効であると結論した会社が取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示を要求する情報が、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを確実にし、これらの重大な情報を蓄積し、会社の最高経営責任者および最高財務官を含む会社経営者に伝達することを確実にして、開示要求に関する決定をタイムリーに行うためである。すべての制御システムの固有の限界により、任意の制御とプログラムは、どんなに設計と操作が良好であっても、予想される制御目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできず、管理部門は、可能な制御とプログラムのコスト-収益関係を評価する際にその判断を運用しなければならない。さらに、会社の統制およびプログラムは、一部の人の個人的な行動、2人以上の結託、または経営陣のこのような制御の超越によって回避することができ、エラーまたは詐欺による誤った陳述が発生する可能性があり、適時に発見されることができない.
財務報告の内部統制の変化
本四半期報告Form 10-Qがカバーする期間中、我々は、取引法下のルール13 a~15(F)によって定義されるように、財務報告の内部統制に大きな影響を与えないか、または合理的に私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化を与えない。
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カタログ表
第 2 部 — その他の情報
第1項。法律訴訟
ない。
第1 A項。リスク要因
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。閣下は、当社の財務諸表及び関連付記、並びに当社の財務諸表及び関連付記を含む、以下のリスクに関する資料、及び本四半期報告内の他の表格10-Qに関する資料を詳細に考慮すべきである年報私たちの普通株に投資することを決める前に。私たちは多くのリスクと不確実性を含む活力と急速な変化に満ちた産業で運営されている。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちが現在重要ではないと考えているリスクや不確実性を含め、他のリスクや不確実性は、私たちの業務を損なう可能性があります。以下で議論するいずれかのリスクが実際に発生すれば、我々の業務、財務状況、経営業績またはキャッシュフローは重大な悪影響を受ける可能性がある。これは私たちの証券の価値を低下させるかもしれません。あなたはあなたの投資の全部または一部を失うかもしれません。
リスク要因をまとめる
以下は、私たちの普通株への投資に関する主なリスクの概要です
| ● | 私たちは臨床開発における私たちの有力候補製品AMT-130の成功に依存し、AMT-130はハンチントン病の治療に使用されている。臨床開発におけるAMT-130の失敗、その規制経路に関連する挑戦、またはさらなる臨床開発または承認経路の加速を保証するために十分な有効性を証明することができないことは、我々の業務に悪影響を及ぼす可能性がある。 |
| ● | 将来的に臨床試験の進展の遅延や障害に遭遇する可能性があり、あるいは候補製品の安全性と有効性を証明できない可能性がある。 |
| ● | 著者らは早期臨床試験における進展は末期臨床試験の長期治療効果を予測できない可能性があり、著者らは1種の候補製品の試験における進展は他の候補製品の試験進展を予測できないかもしれない。 |
| ● | より多くのデータの出現に伴い、時々発表または公表された研究或いは試験の一時的或いは初歩的なデータは変化する可能性があり、監査とチェック手続きの制約を受け、これは最終データに重大な変化を招く可能性がある。 |
| ● | 事後に行われたデータ分析や外部·履歴制御を用いたデータ分析は、規制承認の基礎として受け入れられない可能性がある。 |
| ● | 私たちは特定の専門的な経路と指定を使用して私たちの候補製品を開発したり、規制部門の承認を求めたりするかもしれない。私たちの1つまたは複数の候補製品がそのような指定を得るか、またはそのような経路を採用することが許可されても、私たちは、そのような指定および経路に関連する利点を得ることができず、維持することができない可能性がある。これらの指定および経路は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことがなく、我々の候補製品が上場承認される可能性を増加させない可能性もある。 |
| ● | レキシントンの取引は私たちの予想した利益を生むことができず、私たちの業務に追加のリスクをもたらすかもしれない。 |
| ● | 私たちの未来の成功は私たちが肝心な幹部、技術者と他の従業員を維持する能力、及び合格者を吸引、維持、激励する能力にかかっている。 |
| ● | 私たちが取っているまたは将来的にとりうる私たちの戦略的優先事項に基づいて業務を再構成する行動は、予想通りに効果的ではないかもしれませんし、コストを節約してくれないかもしれませんし、私たちの業務を混乱させる可能性があります。 |
| ● | 遺伝子療法は複雑で高価で、製造が難しい。私たち、Genezen、または私たちが招聘した任意の第三者メーカーは、生産能力、生産、または技術移転の挑戦に直面する可能性があり、これらの挑戦は、私たちの開発または商業化計画の遅延、または他の方法で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。 |
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カタログ表
| ● | 私たちは私たちの候補製品の開発を進めるために追加の資金を調達する必要があります。これらの製品は受け入れ可能な条項で提供できないか、あるいは全く提供できないかもしれません。必要に応じて資金を得ることができなかったことは、私たちの製品開発努力または他の業務を延期、制限、または終了させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、およびキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。 |
| ● | 我々は2023年12月31日と2022年12月31日までの年度に純損失を出し、数年前に重大な損失が発生し、今年度と今後数年は赤字が予想され、永遠に実現または利益を維持しない可能性がある。 |
| ● | 私たちの普通株の価格は過去ずっと、将来も変動が大きいかもしれない。 |
| ● | もし私たちが発表し、予想された時間範囲で予想された開発と財務目標を達成できなければ、私たちの候補製品の商業化は遅れる可能性があるので、私たちの株価は下落する可能性があります。 |
| ● | もし私たちが私たちの技術と製品のために特許保護を獲得して維持することができなければ、あるいは特許保護の範囲が十分でなければ、私たちが製品を商業化することに成功する能力は損なわれる可能性がある。 |
| ● | 私たちは私たちの特許や他の知的財産権を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれないし、第三者は私たちに彼らの知的財産権を主張するかもしれないが、これは高価で時間がかかって成功しないかもしれない。 |
| ● | 我々は引き続き第三者に依存し、監視し、監視し、著者らの臨床前研究と臨床試験を監視する予定であり、これらの第三者の表現は最終期限内にこのような試験を行い、完成できなかったこと、あるいは法規要求を遵守できなかったことを含む満足できない可能性がある。 |
| ● | 私たちの開発計画の重要な側面は第三者に依存している。もしこれらの当事者が成功的に履行できない場合、あるいは私たちが重要な協力や他の契約手配を達成または維持できない場合、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性がある。 |
| ● | 私たちは競争に直面しています。他の人たちは私たちよりも競争製品の発見、開発、商業化に成功しているかもしれません。 |
私たちの候補製品開発に関するリスク
私たちは臨床開発における私たちの有力候補製品AMT-130の成功に依存し、AMT-130はハンチントン病の治療に使用されている。臨床開発におけるAMT-130の失敗、その規制経路に関連する挑戦、またはさらなる臨床開発または承認経路の加速を保証するために十分な有効性を証明することができないことは、我々の業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々はすでにかなりの開発努力と財政資源を投入して，我々の先行臨床候補製品AMT−130を開発している。2024年7月，われわれが行っているAMT−130臨床試験の最新中期データを発表し，AMT−130はハンチントン病治療のための一次研究遺伝子療法である。中期データは2024年3月31日までにアメリカとヨーロッパで行われている2つの多中心用量増加I/II期臨床試験患者のフォローアップデータを含む。今回中期更新した他のデータでは，高用量AMT−130を受けた患者において，統合統一ハンチントン病分級尺度(CUHDRS)により24カ月以内に観察された統計的に有意な用量依存，疾患進展の鈍化を報告した。AMT−130治療を受けた患者の脳脊髄液(CSF)における神経フィラメント軽鎖(NFL)の統計的有意な減少も報告されており，AMT−130は神経変性の重要なバイオマーカーである。これらの中期データが公表される前に、FDAは2024年6月に、この機構はすでにAMT-130のS潜在力に基づいてAMT-130の再生医学高級療法(RMAT)の称号を授与し、ハンチントン病患者の中で満足されていない主要な医療需要を満たすことを通知した。彼は言いました
多くの要素は、患者の安全問題に限定されないが、十分な臨床治療効果或いは反応データの持続性を証明できなかったこと、さらなる開発を保証するために、患者の能力遅延或いは潜在的開発パートナーを募集すること、臨床試験又は監督機関が提出した挑戦を含むAMT-130のさらなる開発を阻害するか、または他の方法で負の影響を与える可能性がある。これらの因子のいずれかまたは組み合わせは、進行中のAMT−130臨床試験の停止または停止を迫る可能性がある。その中のいくつかのリスク要素はハンチントン病などの稀な疾患の薬物開発や遺伝子療法などの新しい研究製品の背景で強化され、これらの製品の中で、非伝統的な研究設計は開放ラベル研究、単腕研究、活性比較器或いは自然病歴データを利用した研究、バイオマーカー或いはその他の形式を含む有効性と安全性を証明するために使用されている
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カタログ表
重篤な疾患の設計や臨床試験には固有の挑戦があるため，進展が遅く患者数に影響を与える疾患が利用される可能性がある。例えば，FDAやEMAと相互作用する過程で，規制機関は，統計的意義の決定や一時的な臨床データの一時的分析の実用性を含む，これまでに受け取ってきた一時的な安全性と有効性データの解釈に同意しない可能性がある。AMT-130は私たちの新しい遺伝子治療技術に基づいているので、規制機関が私たちのデータをどのように解読するか、彼らが私たちの一時的な結論や試験設計に同意するかどうか、またはこれらのデータが後期または登録試験に使用される可能性があるかどうかを予測することはできない。このような規制機関は、既存の計画された臨床試験に加えて、AMT−130の追加的なランダム研究を要求する可能性があり、これは高価であり、AMT−130の潜在的承認を著しく遅らせるであろう。私たちはAMT-130の追加の臨床研究を支援するのに十分な資金を投入できないかもしれませんが、この場合、AMT-130のための開発パートナーを見つける必要があるかもしれません。このようなパートナーシップは得られない可能性があり、この場合、規制部門が承認されるまで、AMT-130計画にすべての資金を提供することができない可能性がある。
もしAMT−130が我々の技術の任意の潜在的な問題によって開発に失敗した場合、同じ新しい治療法に基づく他の候補製品の開発を中止する必要があるかもしれない。私たちはAMT-130または私たちの任意の候補製品が臨床試験で成功するか、または規制部門の承認を得るかを決定することができない。もし私たちがAMT-130または他の現在または未来の候補製品の開発を停止することを選択した場合、またはいずれかの製品が規制部門の承認を得られなかった場合、または十分な市場受容度を得ることができなかった場合、私たちは利益を達成するのを阻止または著しく遅延させる可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受けるだろう。
将来的に臨床試験の進展の遅延や障害に遭遇する可能性があり、あるいは候補製品の安全性と有効性を証明できない可能性がある
薬物開発は高価で時間がかかり、結果は不確実だ。私たちの候補製品は臨床または臨床前に開発された異なる段階にあり、これらの計画の各々は明らかな失敗または遅延のリスクがある。われわれは現在米国とヨーロッパでAMT−130のI/II期臨床試験を行っており，AMT−130はハンチントン病治療のための研究的遺伝子療法である。他の3つの候補製品の臨床開発−難治性内側側頭葉てんかんを治療するためのAMT−260，SOD 1−ALSを治療するためのAMT−162，Fabry病の治療のためのAMT−191も進められている
私たちは過去に臨床的な挫折を経験して、未来に挫折するかもしれない。例えば，われわれのHEMGENIX臨床試験が1人の患者で肝細胞癌と初歩的に診断された後，2020年12月にFDAに臨床放置されてから2021年4月まで，非実質的ではあるが予期しない遅延を経験した。同様に，2022年7月から10月にかけて，3名の患者に意外重篤な副作用が疑われる安全性調査を自発的に延期したため，われわれのAMT−130によるハンチントン病治療のIb/II期臨床試験に意外遅延が認められた
1つまたは複数の臨床試験の失敗はどの段階で起こる可能性があり、原因は多種多様で、私たちは正確に予測できず、私たちがコントロールできるものでもない。臨床開発および候補製品の承認の成功またはタイムリーな完了を妨げる可能性があるイベントは、これらに限定されない
| ● | 候補製品に関連する深刻な有害事象の発生は、その潜在的な利点を超えていると考えられている |
| ● | 候補製品治療の患者数が不足しているか、または十分な研究期間がないことを使用して、候補製品の有効性を評価する |
| ● | 研究設計について合意を達成できなかった或いは遅延し、特に著者らの新型遺伝子療法について、その制御経路はまだテストを行っていない |
| ● | 複数の臨床プロジェクトを同時に実行するために必要な専門知識を有する十分な人員を採用することができなかったか、または遅延させた |
| ● | 臨床研究機関(CRO)と臨床試験場所で受け入れられる条項との合意を達成することができなかったか、または遅延した |
| ● | 臨床試験に参加する患者を募集するか、または新しい研究者を増加させることができなかったか、または遅延した |
| ● | 臨床試験を行う監督管理許可或いは監督管理機関の決定を遅延させ、臨床試験を継続すべきではない |
| ● | 各臨床試験場所で必要なIRBおよびIBC承認を得ることができなかったか、または遅延させられなかったか、または取得できなかったか、または各臨床試験場所で必要なIRBおよびIBC承認を得ることができなかった |
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| ● | 規制当局、IRBs、またはIBCsは、研究ができないように研究を修正することを要求している |
| ● | 規制当局は追加的または意外な臨床試験または試験を行うことを要求する |
| ● | 看護基準の変化は、私たちの臨床試験を修正したり、新しい試験を行う必要があるかもしれない |
| ● | 監督機関は海外の臨床研究サイトからのデータを受け入れることを拒否した |
| ● | 監督機関と著者らの研究設計について食い違いがあり、終点、著者らが選択した適応、著者らが選択した比較根拠(臨床治療効果と関係があるため)、著者らは臨床前研究と臨床試験データの解釈と分析、あるいは候補製品のメリットがその安全リスクを超えていないことを発見した |
| ● | DSMBは、試験の停止、一時停止、または修正を推奨します |
| ● | 監督管理機関は著者らの臨床試験操作或いは試験場所を検査した後に臨床保留を実施した |
| ● | 法規要件を遵守しない、または参加者が受け入れられない健康リスク、副作用または候補製品に曝露された他の意外な特徴(単独または他の製品との組み合わせ)、または化学的または機械的に類似した治療または治療候補の発見によって引き起こされる有害な効果を含む、様々な理由で臨床研究を一時停止または終了すること； |
| ● | CRO、他の第三者、あるいは私たちは臨床試験の要求を遵守できなかったか、あるいは他の方法で臨床試験過程を正確に管理することができず、適用されたスケジュールを満たし、適切な症例ファイルを適切に記録することを含み、適切な症例ファイルを保持し、適切な監視と監査臨床場所を含む |
| ● | 現場或いは臨床研究者は他の国/地域の良好な臨床実践或いは適用の監督ガイドラインに従って操作できなかった |
| ● | 患者は臨床試験の要求を守らなかった |
| ● | 私たちの候補製品は、試験、検証、製造、および臨床現場に配送される過程で遅延または偏差が発生した |
| ● | 患者を1つの研究に完全に参加させるか、治療後のフォローアップに戻すことを遅延させる |
| ● | 臨床試験場所や患者は研究から撤退した |
| ● | 私たちの候補製品の臨床試験に必要な患者の数は予想以上に多い |
| ● | 臨床試験は否定的あるいは不確定な結果を生成し、あるいは著者らの研究は必要な統計的意義を達成できず、追加の臨床試験を行うか、製品開発計画を放棄することを要求した |
| ● | 私たちの候補製品の生産臨床供給中断或いは必要な品質要求に符合する生産候補製品に問題が発生した |
| ● | 予期せぬ臨床試験コストや資金不足は、大量のアプリケーション使用料を支払うことを含む |
| ● | 私たちの候補製品や遺伝子治療分野の新しい情報が現れたり影響したりします |
| ● | 私たちの第三者製造施設やプロセスに問題があることを確認する；または |
| ● | 規制要件およびガイドラインの変化、ならびに新しい、改正された、延期された、または凍結された規制要件(例えば、EU臨床試験条例)は、新しい臨床案を修正または提出し、追加の新しいテストまたは分析を行うか、または新しいタイプまたは数の臨床データを提出する必要がある。 |
規制部門の許可を得て私たちの候補製品を販売する前に、私たちは広範な臨床試験を行い、候補製品の人体上の安全性と有効性を証明しなければならない。そのような実験と規制審査と承認には数年の時間がかかる。私たちのいかなる臨床試験がいつ、あるいは候補製品が人体に有効あるいは安全であることを証明するかどうかを予測できない
もし私たちの臨床試験結果が決定的でない場合、あるいは規制承認に必要な統計的有意性レベルに達していない場合、または私たちの候補製品に関連する安全問題、治療効果または反応持続性の問題、または他の有害事象が存在すれば、
| ● | 私たちの候補製品の発売承認を遅延したり完全に阻止したりします |
| ● | 承認された適応や患者集団は期待や期待ほど広くない |
| ● | 重大な使用または配布制限、安全警告、ラベル宣言または禁忌症を含むラベルによって承認される； |
| ● | 私たちの製品管理方式の変化に支配されています |
| ● | 追加の臨床試験を行うことを要求され、追加の上場後の試験要求を承認または受け入れることを支持する |
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カタログ表
| ● | 規制部門に製品の承認を撤回させたり、修正されたリスク評価と緩和戦略の形で流通に制限を加えたりする |
| ● | 法律訴訟や他の挑戦を受けて |
| ● | 私たちの名声は損なわれた。 |
我々が開発している遺伝子療法の性質により，規制機関は長期的な遺伝子発現，臨床有効性，安全性の証明を要求する可能性があり，これには追加的あるいはそれ以上の臨床試験が必要となる可能性があり，規制機関の基準を達成できない可能性がある。
著者らは患者を募集して臨床試験を行う能力は臨床試験地点のような第三者に深刻に依存している。臨床試験地点では，われわれの遺伝子治療製品，関連手術あるいは他の製品管理手段の管理に十分なインフラが構築されていない可能性があり，あるいは条件に適合した患者が臨床試験に参加することが困難である可能性があり，われわれの計画した試験を延期または阻害する可能性がある。さらに、私たちまたは私たちの任意の協力者は、FDA、EMA、または米国およびEU以外の同様の規制機関が要求するこれらの実験に参加するのに十分な合格者を見つけることができないかもしれない。これは、私たちの候補製品の臨床試験を開始したり、継続したりすることができず、または1つまたは複数の臨床試験を完全に放棄することをもたらす可能性がある。私たちの計画は、まれまたは孤児または超孤児疾患を有する患者の治療に集中しているので、関連する患者の数が少ないこと、およびいくつかの適応における治療資格に必要な特定の年齢範囲を考慮すると、これらの試験に参加する条件を満たす患者を募集する能力は、限られているか、または予想よりも遅い可能性がある。また，我々の潜在的な競争相手は，主要な製薬，専門製薬，バイオテクノロジー会社，学術機関や政府機関，公共·民間研究機関を含め，競争療法の開発が求められる可能性があり，我々の研究に利用可能な小患者池をさらに制限する。さらに、患者は遺伝子治療試験に参加したくない可能性があり、他の治療代替案が利用可能である場合、または様々な理由で利用可能である場合、新規療法(例えば、遺伝子療法)の安全性または有効性の不確実性、および治療後および治療後の抗体形成による遺伝子療法治療の使用は、将来の遺伝子療法治療を阻止する可能性がある。
臨床前および臨床開発を成功的に開始または完了できない場合は、私たちの追加コストをもたらしたり、市場の承認を得たり、製品販売から収入を創出したり、規制および商業化マイルストーンと特許使用料を得る能力を弱める可能性があります。また、使用ベクトルや製造プロセスの変更を含めて、私たちの候補製品を製造または配合変更した場合、修正された候補製品を以前のバージョンに関連付けるための追加の研究が必要かもしれません。このような製造または処方変更のいずれかもまた、候補製品の性能に悪影響を及ぼす可能性がある。臨床試験遅延はまた、候補製品を商業化する独占的な権利を有する任意の期限を短縮することができ、または私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることは、候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な損害を与える可能性がある
著者らは早期臨床試験における進展は末期臨床試験の長期治療効果を予測できない可能性があり、著者らは1種の候補製品の試験における進展は他の候補製品の試験進展を予測できないかもしれない
我々の候補製品は臨床開発の後期段階で必要な安全性と有効性を示すことができないかもしれないが、著者らは初歩的な臨床研究に成功したにもかかわらず。例えば，ハンチントン病の候補製品AMT−130に対して行われているI/II期臨床試験の中期結果は，将来の中期分析や後期試験の結果を予測できない可能性がある。ある場合、多くの要素のため、同じ候補製品の異なる臨床試験間の安全性或いは有効性結果は有意差が存在する可能性があり、方案中に規定された試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、臨床試験方案の変化と遵守及び臨床試験参加者の退学率を含む。また，われわれのいずれの臨床試験の設計にも問題があれば，われわれの結果が影響を受ける可能性がある。臨床試験が後期段階に入るまで，このような欠陥は認められないかもしれない。候補製品の変化は、監督管理フィードバック或いは臨床試験プログラムと方案の変化によるものであっても、後続研究におけるそれらの表現に影響する可能性がある。
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カタログ表
製薬と生物技術業界のいくつかの会社は後期臨床試験で重大な挫折を受け、早期臨床試験においても奮い立つ結果を得た。より多くの患者が私たちの臨床試験で陽性結果を得られなかった場合、結果が再現できなければ、または私たちの製品が時間の経過とともに活性が弱まった場合、私たちの候補製品はFDA、EMAまたは同様の規制機関の承認を得ない可能性がある。臨床前と臨床活動から得られたデータは異なる解釈を受け、これは監督部門の承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。また、製品開発中の規制政策の変化を含む、多くの要因で規制の遅延や拒否に遭遇する可能性がある。大きな患者群の後期臨床試験では，われわれの製品の安全性と有効性を証明することで早期試験の有利な結果を確認できなければ，われわれの業務，財務状況，運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
より多くのデータの出現に伴い、時々発表または公表された研究または試験の一時的または初歩的なデータは変化し、監査および確認手続きの制限を受ける可能性があり、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある
著者らは時々、前臨床研究および臨床試験からの中期、予備または他のデータを公開開示し、これらのデータはデータの初歩的な分析に基づいており、時には事後分析である。中期と予備データについては、データ、特定の研究または試験をより全面的に審査した後、結果や関連する調査結果や結論が変化する可能性がある。初期または中期データ分析の一部として、私たちも仮定、推定、計算、および結論を下すだろうが、私たちはすべてのデータを評価する機会がなかったか、または評価する機会がなかったかもしれない。したがって、私たちの報告書の中間データまたは予備データは、同じ研究の将来の結果と異なる可能性があり、またはより多くのデータを受信して十分な評価を行うと、異なる結論または考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。一時的または初歩的なデータはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが以前に公表された予備データと大きく異なることを招く可能性がある。したがって、最終データを取得する前に、予備データまたは中間データは慎重に扱われなければならない
例えば，2023年12月にわれわれが行っているAMT−130 I/II期臨床試験の最新中期データを発表するとともに，今後AMT−130に関するより多くの臨床更新を提供することが予想される。我々は2024年7月に行っているAMT−130試験の他の中間データを公表した。臨床試験の中期データと著者らのこれらのデータの分析は患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ或いは複数の臨床結果は比較的に長い研究後に実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。中間データと最終データとの間の大きな違いは、私たちが報告する可能性のある任意の一時的な結論の性質を変え、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります
私たちはまた、事後分析に基づいて、複数の研究のデータを集約したり、歴史的対照との比較および名義p値の計算を含む統計的評価または比較を使用して、規制機関が同意しない可能性のあるデータを開示することも可能である。例えば、FDAは、米国およびヨーロッパのAMT−130研究のデータを集約することに同意しないかもしれない。FDAはまた、名義p値を用いて統計的有意性を計算することは信頼性が足りない、あるいはいくつかの統計的制限を受けているため、監督管理当局はこのような計算の少ない監督管理重みを与える可能性があることを発見する可能性がある。FDAは事後分析，探索的終点分析，あるいは外部照合との比較が有効性の実質的な証拠を提供するのに十分であるとは考えない可能性があり，結果は通常仮説生成とみなされる.FDAと他の規制機関は、私たちのデータに対して異なる見方や不利な見方を形成するかもしれませんが、これは私たちが上場承認を得る能力に悪影響を及ぼすかもしれません。
したがって、規制機関を含む第三者は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。例えば，AMT−130のRMAT指定を受けた後，FDAとb型多学科RMAT会議を行い，我々の最新の中期データを紹介し，潜在的な加速クリニカルパスと加速承認を検討する予定である。FDAおよび他の規制機関は、我々が行っているAMT−130臨床試験の一時的なデータに基づく仮定、推定、計算、結論または分析、または進行中のAMT−130開発に関する私たちの任意の将来の提案に同意しないかもしれない。このような規制相互作用を支持するデータが臨床反応を提示しても、反応の持続性は時間の経過とともに持続しない可能性があり、または規制承認を支持するのに不十分である可能性がある。
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カタログ表
さらに、特定の研究または臨床試験に関して公表することを選択した情報は、通常広範な情報に基づいており、お客様または他の人が、当社の開示に含める重要な情報またはその他の適切な情報であると判断したものに同意しない場合があります。当社が開示しないと決定した情報は、特定の製品候補または当社の事業に関する将来の決定、結論、見解、活動などに関して、最終的にお客様または他者によって重要とみなされる可能性があります。当社が報告する予備データまたは中間データが最終結果と異なる場合、または規制当局を含む他者が得られた結論に同意しない場合、製品候補の承認を取得し、商品化する当社の能力が損なわれ、当社の事業に深刻な損害を与える可能性があります。
事後に行われたデータ分析や外部·履歴制御を用いたデータ分析は、規制承認の基礎として受け入れられない可能性がある。
著者らは過去と将来にいくつかの分析を行い、回顧分析、特別分析とグループ分け分析を含む研究結果のデータと潜在原因を更に理解する可能性がある。これらの分析は事前に計画されていないため、研究はこれらの分析に対して十分な設計を行っていない可能性があるため、それらは規制承認の信頼性または許容可能な基礎ではない可能性がある。例えば，われわれの2024年7月のAMT−130の中期データ更新に合わせて，治療を受けた21名の24カ月時の臨床結果を特別に分析し，154名の患者からなる拡大傾向重み付け外部対照と比較した。今回の中期更新における他の結論では，この分析に基づき，高用量AMT−130を受けた患者では，24カ月のcHUDRS観察により，疾患進展は統計的意義があり，用量依存関係を呈し，進展が遅いことを報告した。AMT−130治療を受けた患者に認められた脳脊髄液NFLの統計学的有意な低下も報告した
これらの実験から得られたいくつかの有利な統計データも名義p値に基づいている.名義p値は一定の制限を受けており，これらの制限により，基準p値に比べて規制機関は名義p値に対して低い重みを与える可能性がある.FDAは、いくつかの統計データの名義p値への私たちの依存が、AMT−130または私たちが推進する任意の他の候補製品の加速または標準承認をサポートするのに十分ではないことを発見するかもしれない。規制機関の私たちのデータと分析に対する否定的な見方は、私たちがマーケティング許可を獲得したり、維持したりする能力にマイナス影響を与える可能性があり、これは私たちの収入に重大な悪影響を与え、私たちの業務、財務業績、運営業績に実質的な損害を与えるだろう。
我々は科学的に検証されていない探索的バイオマーカーや他のデータを使用しており，これらのデータへの依存は我々の資源を非効率的に誘導する可能性がある。
我々は，実験バイオマーカー，あるいはバイオマーカーを用いて，我々の薬物開発の促進と我々の臨床試験の最適化に努めている。バイオマーカーはタンパク質または他の物質であり，特定の細胞過程のマーカーとして，あるいは患者が薬物製品に投与する生物学的反応の証拠とすることができる。例えば，われわれが行っているAMT−130臨床試験では，神経変性の潜在的指標として脳脊髄液中のNFLや，AMT−130を用いて治療している患者の総脳体積の変化を測定している。
これらのバイオマーカーやデータは，我々の候補製品がその仮定した作用機序によって期待される効果があるかどうかを評価し，患者の選択を改善し，患者をモニタリングして試験案を遵守することを含めて有用である可能性があると信じているが，これらのバイオマーカーやデータは科学的に検証されておらず，われわれの実験に用いた実験的製品と考えられている。バイオマーカーの理解や使用が不正確で欠陥がある場合や，脳脊髄液NFLのような特定のバイオマーカーへの依存が間違っていれば，これらのデータを使用するいかなる利点も達成できない可能性があり，時間や財力を非効率的に投入して不適切な候補薬を開発しようとする可能性がある
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カタログ表
私たちは、より多くの候補製品のパイプラインを構築するために、私たちの遺伝子治療技術プラットフォームを利用することに成功しないかもしれないし、他の方法で私たちの研究および技術を利用して競争力を維持することはできないかもしれない
私たちの戦略の一つの要素は私たちの遺伝子治療技術プラットフォームを利用して私たちの製品ラインを拡大し、そして私たち自身或いは協力者と一緒に臨床前と臨床開発を行うことによって、私たちの候補製品を改善することである。これまでは，血友病bを治療する遺伝子療法であり，2022年11月と2023年2月に米国食品医薬品局の商業化承認を得た製品HEMGENIXの規制承認のみに成功してきた。AMT-130は我々がハンチントン病を治療するための研究中の遺伝子療法候補薬物であり、この薬物は著者らの独自の遺伝子サイレンシングmiQUREプラットフォームを利用し、Huntingtin遺伝子と潜在猛毒のエクソン1蛋白断片を沈黙化するために設計されたmiRNAを持つAAVベクターを結合し、このエクソン1蛋白断片は現在アメリカとヨーロッパでI/II段階研究を行っている。MTLEの治療のためのAMT−260，SOD 1 ALSの治療のためのAMT−162，Fabry病の治療のためのAMT−191など，AMT−130に加えて他の研究遺伝子療法が開発されている。我々は現在、承認された製品を含む異なる開発段階にある一連の計画を持っているにもかかわらず、安全で効果的な候補製品を決定したり開発することができない可能性がある。私たちがパイプラインを構築することに成功しても、私たちが決定した潜在的な候補製品は臨床開発に適していないかもしれない
新製品候補製品を決定する研究計画には大量の技術、財政、人的資源が必要である。我々の候補製品を開発するには大量の資源が必要であるため，どの候補製品を追求し推進するか，各候補製品に割り当てる資源を決定しなければならない.例えば、以前の再構成作業のために、パーキンソン病の治療のためのAMT-210およびいくつかの他の技術プロジェクトを含むいくつかの以前の研究開発プロジェクトへの投資を停止し、代わりに、AMT-130、AMT-260、AMT-162、およびAMT-191を含む我々の早期臨床段階プロジェクトを優先的に考慮する。これら4つの臨床プロジェクトの推進に集中していても、これらのすべてのプロジェクトの開発に成功できないかもしれません、あるいは私たちの業務戦略や目標が変わるかもしれません
我々は、我々が以前に再構成努力によって生じた決定を含む、研究、開発、協力、管理、および財務資源を特定の計画および製品に割り当てる決定について、実行可能な商業製品の開発を招くことなく、より良い機会から資源を移転することが可能である。私たちまたは任意の協力者は、最終的に成功しないことが証明された潜在的な計画または製品候補に、私たちの努力と資源を集中させるかもしれない。私たちの技術に基づいて候補製品の開発と商業化に成功しなければ、将来的に製品収入を得ることが困難に直面する可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に重大な損害を与え、私たちの株価に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の業務発展戦略は、内部ライセンスを通じてキーテクノロジーを得る権利があるかどうかに依存し、外部ライセンスを通じて製品パイプラインの開発を支援しており、これらの努力は成功しない可能性があります
私たちは時々戦略的取引によって私たちの製品ラインを拡大するかもしれません。これらの取引は、遺伝子伝達、遺伝子、および遺伝子カセットに関連する技術を含む重要な技術の許可に関するものです。例えば，2021年7月にuniQure France(前身はCorlive Treateutics SAS)とその主要プロジェクトを買収し，現在ではAMT−260と呼ばれ，難治性MTLEの治療に用いられている。AMT-260は、UnQure Franceが私たちと協力し続けている2つのフランス研究機関から得られたいくつかの特許の独占許可に基づいて開発された。フランスUnQure社はRegenxBioInc.の独占的許可を得ており，GRIK 2遺伝子のヒト体内での発現に影響する配列の伝達にAAV 9を用いることができる。我々は以前，我々の製品ラインの拡大に努めてきたにもかかわらず，薬物開発のコストが高く，薬物開発過程の失敗率も高い。私たちの既存のいくつかの候補製品の開発を支援するために、規制機関がAMT-130の潜在的な後期開発を含むことを要求する場合、私たちのいくつかの候補製品または技術を他の製薬またはバイオテクノロジー会社または他の第三者に許可することを求めることができる。このような外部許可の目的は、事前支払いまたはマイルストーン支払いまたは特許権使用料の形態で非希釈資金を生成することである。このような決定は機会があったり、必要な時に一つずつ下されるだろう。
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カタログ表
私たちの業務の将来の成功は、追加の製品候補や技術の内部許可を得ること、または他の方法で権利を得る能力、特に学術研究機関との協力を通じて、製品候補や技術に対する私たちの許可能力、これらの製品や技術について、外部側との協力が私たちの業務戦略の一部、またはいくつかの開発コストを支払うために必要であることを含む、既存および将来の候補製品に関する私たちの業務開発努力に大きく依存するであろう。しかし、私たちは、許容可能な条項で、または第三者からそのような任意の候補製品または技術の許可または権利を得ることができないかもしれない。遺伝子治療技術のライセンスおよび買収は競争の激しい分野であり、より多くの老舗企業も、魅力的と考えられる候補製品や技術を承認または買収する戦略を求めている。これらの老舗会社は私たちより競争優位を持っているかもしれません。それらの規模、現金資源及びより強い臨床開発と商業化能力のためです。しかも、私たちを競争相手だと思っている会社は私たちに権利を権限を与えたくないかもしれない。さらに、私たちは私たちの重点分野で適切な候補製品や技術を決定できないかもしれない。もし私たちが適切な候補製品や技術の権利を得ることに成功できなければ、私たちの業務、財務状況、および見通しは影響を受ける可能性がある。
同様に、私たちが対外許可や潜在的パートナーに魅力的な候補製品を生成することは保証されず、私たちがそうしても、私たちが潜在的な許可者を識別することに成功し、必要に応じて満足できる条項でこのような協力を交渉することに成功する保証はない。私たちの業務開発におけるどんな失敗も、私たちが業務融資と製品ライン開発を支援する能力に深刻な影響を与える可能性があります
否定的な世論と遺伝子治療および遺伝子研究の規制審査の強化は、私たちの候補製品に対する大衆の見方を損なう可能性があり、あるいは私たちの業務を展開したり、私たちの候補製品のマーケティング承認を得る能力に悪影響を及ぼす可能性がある
遺伝子治療はまだ新しい技術である。我々の技術はウイルスからの媒介を利用しており，これらのウイルスは安全でないか，あるいは予見不可能な有害事象を引き起こす可能性があると考えられる. 公衆の認知は遺伝子療法が安全でないという説の影響を受ける可能性があり，遺伝子療法は最終的に公衆や医学界に受け入れられない可能性がある。癌リスクは依然として遺伝子治療の問題であり、私たちが計画または未来のいかなる臨床研究で治療を受けた患者が私たちの候補製品治療を受けることによって癌にかかったり、他の有害事象を経験したりしないことを保証することはできない。また，遺伝物質や遺伝物質を携帯するための製品の他の成分の持続的生物活性により，遺伝子治療製品に接触した後に不良事象を遅延させる潜在的リスクがある
当社の遺伝子療法の一般市民や医療コミュニティの採用は、他の治療薬と比較して投与しやすさや、当社の治療が病気の治療法として作用しない場合でも病気の進行を遅らせる成功度など、他の要因に依存します。例えば、製品候補の投与に長く複雑な手術が必要である場合、製品の受け入れに影響を与える可能性があります。特に、当社の成功は、当社の製品が標的とする遺伝子疾患の治療を専門とする医師が、既存の治療法に代わって、または追加して、より多くの臨床データが利用可能である当社の製品を使用する治療法を処方することに依存します。
遺伝子療法に対する政府のより厳格な規制または否定的な世論は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの候補製品の開発と商業化、あるいは私たちが開発する可能性のある任意の製品の需要を遅延または損害する可能性がある。例えば，早期の遺伝子治療試験は，他のベクターを用いた他の試験で出現した白血病や死亡例など，いくつかのよく知られている有害事象を招いている
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我々の臨床試験あるいは遺伝子治療製品または競争相手製品に関連する他の臨床試験における深刻な有害事象は、最終的に関連候補製品によるものでなくても、それによって生じる宣伝は、政府の監督管理の増加を招く可能性があり、公衆は私たちの否定的な見方に不利であり、私たちの候補製品のテストまたは承認は規制遅延が生じる可能性があり、承認された候補製品に対するラベル要求はより厳格であり、私たちの発売許可を得た任意の製品に対する需要は減少する。少数の患者はAMT−060(HEMGENIX)，etranacogene dezparvovec(AMT−061)とAMT−130の臨床試験で重篤な有害事象を経験した。しかしながら、我々の臨床試験における有害事象または第三者による有害事象(最終的には我々の候補製品に起因することができなくても)、およびそれによって生じる宣伝は、我々の臨床試験の遅延、一時停止または終了、政府の規制の増加、公衆の見方の不良、医学界が遺伝子療法を受け入れて処方できなかったこと、私たちの候補製品の試験または承認が規制遅延が生じる可能性があり、承認された候補製品に対してより厳しいラベル要求を提出し、そのような任意の候補製品に対する需要が減少する可能性がある。これらの事件のいずれかが発生した場合、私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品のいくつかは、製品管理および/または診断のために医療機器を必要とする可能性があり、それにより、私たちの候補製品が組合せ製品とみなされるか、または追加の規制承認を得る必要がある。これは追加的な規制要件を遵守する必要があることにつながるかもしれない。もし私たちがこのような規制要求を満たすことができなければ、私たちは延期されたり、製品の承認を受けることができないかもしれない
私たちのいくつかの候補製品は、投与のための医療デバイス、例えばAMT-130およびAMT-260を必要とし、各デバイスは立体配向磁気共鳴イメージングガイドカテーテルを必要とする。我々の他の候補製品もまた、特定の遺伝子または他のバイオマーカーの存在を確認するために、セットの診断装置を使用する必要があるかもしれない。さらに、AMT-130およびAMT-260を含むいくつかの候補製品は、投与に関連する炎症反応を減少させるために免疫抑制剤を使用する必要があるかもしれない。
私たちの候補製品は組合せ製品と考えられるかもしれませんが、これはFDAの研究設備法規を遵守し、医療機器コンポーネントのマーケティング申請を単独で提出し、私たちの候補製品と医療機器を組み合わせて使用する際に安全かつ有効であることを証明し、医療機器と交差標識し、FDAのいくつかの設備法規を遵守する必要があるかもしれません。FDAの設備規制を遵守できなければ、適用可能な医療機器製造業者と効果的に協力できなければ、もし私たちまたはどのパートナーもFDAが医療機器の適用に必要な許可や承認を得ることができなければ、あるいは私たちの候補製品が適用された医療機器と一緒に使用された場合に安全かつ有効であることを証明できなければ、私たちはFDAの候補製品に対するFDAの承認を得ることができない可能性があり、これは私たちの業務に重大な損害を与えるかもしれない
さらに、私たちのいくつかの送達方法、例えば候補製品を脳に直接送達するには、多くの時間と医師の能力およびスキルが必要かもしれません。もし医師が私たちの候補製品を適切な役割場所に効果的に渡すことができない場合、あるいは交付方法が難しすぎる場合、あるいは看護基準を超えた免疫抑制剤を使用して私たちの治療法を使用することによる免疫反応を治療したくない場合、私たちの候補製品の承認を得ることができない可能性があり、承認が遅れる可能性があり、または承認された後、医師が私たちの候補製品を採用しない可能性があり、これらのいずれも私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある
私たちの製品や候補製品の製造に関連するリスク
レキシントンの取引は私たちの予想した利益を生むことができず、私たちの業務に追加のリスクをもたらすかもしれない
“最近の事業発展-レキシントン取引”の節でさらに議論されているように、2024年6月、GenezenとAPAを締結し、この協定によると、Genezenに売却することに同意し、Genezenはある資産を購入することに同意し、レキシントン工場と私たちが以前マサチューセッツ州レキシントンで行った製造業務に関連したいくつかの債務を負担することに同意した。“APA”によると、Genezenは、製造設備および関連製造事業およびレキシントン工場に関連するいくつかの他の資産を買収し、レキシントン工場に位置するほとんどのUnQure従業員に雇用を提供することに同意した。レキシントンの取引は2024年7月22日に完了した。
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レキシントン取引の完了に関連して、吾らは遺伝子科学技術といくつかの他の協定を締結し、(I)1つの商業供給協定を含み、この協定によると、遺伝子科学技術は吾らの貝霊技術に対する製造及び供給責任、私たちに必要なHEMGENIX、(Ii)の開発及びその他の製造サービス協定を製造及び供給し、この合意に基づいて、遺伝子科学技術は私たちの研究遺伝子治療計画の要求、及びHEMGEMIXの製造に関連する他のサービスを支援するためにいくつかの開発サービスを提供する。(3)双方は、レキシントン取引が完了してから一定期間、レキシントン施設の運営に関する移行サービスを他方に提供し、(4)レキシントン施設の譲渡及び負担のリース協定、及び他の習慣協定を提供する移行サービス協定。レキシントン取引は、業務集中と運営費用削減のより広範な努力の一部として、私たちの現金消費を減少させることが予想され、施設や人員関連コストなどが減少した結果である。レキシントンの取引は最終的に私たちの運営費用を私たちの予想と一致する程度に下げることはできないかもしれない。さらに、我々は、(I)特定の製造および開発サービスに関連する追加費用を含むが、限定されないが、レキシントン取引に関連するまたは取引結果としての追加コストおよびリスクに直面する可能性があり、(I)CSL Behringおよび我々の他の候補製品(AMT-130を含む)に対する私たちの持続的な義務を履行する能力および能力に関連する供給に関するリスク、(Iii)GenezenまたはCSL Behringと合意された契約違反、(Iv)Genezenと連携している他の第三者リスク(“第三者への依存に関する私たちのリスク”を参照)。レキシントン取引は、それに関連する前述または任意の他のリスクの発生をもたらし、私たちの業務を深刻に損害し、私たちの財務状況および運営結果に影響を与える可能性がある。
遺伝子療法は複雑で高価で、製造が難しい。私たち、Genezen、または私たちが招聘した任意の第三者メーカーは、生産能力、生産、または技術移転の挑戦に直面する可能性があり、これらの挑戦は、私たちの開発または商業化計画の遅延、または他の方法で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります
我々の特許製造プロセスは，昆虫細胞やバキュロウイルスを用いてAAVによる遺伝子療法を生産することは非常に複雑であり，変異や生産困難の影響を受けることが多い。著者らの任意の製造過程中の問題は、標準過程との微小な偏差であっても、生産量不足、製品欠陥或いは製造或いは供給故障を招く可能性があり、それによって患者の不良反応、大量故障、在庫不足、製品リコールと製品責任クレームを招く可能性がある。さらに、Genezenを含む当社と私たちの第三者製造業者は、必要および所望のスケジュールに応じて、私たちの臨床製品ラインの需要を満たすために、私たちの臨床製品ラインの需要の一部または全部を拡大することができない可能性があり、これは、規制承認の遅延を招き、十分な数の臨床または商業製品を生産できない、または他の方法で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
大多数の生物製品および薬物に関連する製造過程によく見られる要因は、原材料不足および他のサプライチェーンの挑戦、原材料の価格設定の制限、成長媒体の故障、設備故障、不動産賃貸および他の契約義務に関連する修理コスト、施設汚染、労働問題、自然災害、公共事業サービスの中断、公共衛生危機、テロ活動、戦争または不可抗力事件、および他の私たちがコントロールできない事件を含む、私たちまたは私たちの第三者メーカーの生産中断をもたらす可能性もある。私たちまたは私たちの第三者メーカーは、製造および品質運営を評価し、監督するために必要な経験豊富な専門家を採用し、維持することにも問題がある可能性があり、私たちの契約メーカーにとっては、製造施設、プロセス、テストを操作することも可能であり、これは、私たちの生産が遅れたり、適用された法規要件を維持することが困難になる可能性があります。レキシントン取引の後、Genezenは同様の関係者との挑戦を経験し、同じ遅延とコンプライアンス問題を招く可能性がある。
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レキシントンとの取引の前に、私たちはレキシントン工場でHEMGENIXを製造し、HEMGENIX製品仕様およびCSLベリングと協力した商業製造と供給義務を満たすように最適化された。レキシントン取引完了後，ギナイツェンはレキシントン工場でHEMGENIXの製造と供給を担当しており，CSL Behringとの協力条項の整合性を保つ契約義務があるにもかかわらず。ユニクロはギネスで優先的かつ優先的な地位を有しているが、ギネスには他の開発計画や他の顧客の開発計画を支援する十分な能力がない可能性があり、これは私たちの業務やHEMGENIXとは無関係な開発目標の推進やCSL貝霊の義務に対する私たちの能力にマイナス影響を与える可能性がある。CSL Behringプロトコルによると我々の義務によるHEMGENIXの製造は高価であり，レキシントンと取引し，我々の契約をジェナイツェンに転送したにもかかわらず，大量の資源を投入する必要がある.2022年9月，CSL Behringは，今後数年でHEMGENIXに関する製造技術をCSL Behringが指定した第三者契約メーカーに譲渡する予定であることを通知した.CSLベリングがHEMGENIXのビジネスニーズをサポートできる新しいメーカーを決定し，指定する前に，HEMGENIXの製造や供給に関する巨額のコストを発生させ続ける.また，Genezenは実際にHEMGENIX製造に従事するエンティティであるため，Genezenが製造問題に遭遇したり，十分なHEMGENIX供給を提供できない場合には，CSL Behringに対する我々の契約約束を履行できない可能性があるため，契約責任に直面する可能性がある.
このような移行後，生産能力過剰や新プロセスに適応する能力などの挑戦により，ジェナイツェンはHEMGENIX以外の製品の製造や供給需要を満たすためにレキシントン融資メカニズムを調整する上で挑戦に直面する可能性がある。CSL Behringの既存の商業供給および製造義務を含む、我々の製造プロセスまたは施設に関連する任意の問題または制限は、私たちを学術研究機関および他の当事者の魅力の低いパートナーにすることが可能であり、これは、より多くの魅力的な開発計画または資金源を得ることを制限し、私たちの臨床開発またはマーケティング計画を遅延させ、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある
私たちは今依存して第三者に依存して我々の候補製品のための製品製造を継続することが予想され，これらの第三者の表現は満足できない可能性がある
著者らは現在、引き続き第三者に依存して、私たちの臨床前研究と計画中の臨床試験材料を生産することを予想しているため、私たちは彼らの活動のいくつかの方面を制御することしかできない。レキシントンとの取引の前に、レキシントン工場でHEMGENIXを独自に製造した。レキシントンの取引完了後，遺伝子社によるHEMGENIXの生産を行い，単独交渉の開発と供給スケジュールに基づいて，レキシントン工場を用いてAMT−130型やAMT−191型プロジェクトに関連する材料を優先的に生産する。Genezenと私たちの他の契約製造業者が私たちのいくつかの候補製品を生産するための施設は、BLAをFDAに提出した後に行われた検査に基づいてFDAが審査しなければなりません。私たちはGenezenと私たちの他の契約製造パートナーの製造過程を制御しません。これらのパートナーは私たちの製品や候補製品を生産する際にcGMPを遵守することに完全に依存しています。もし私たちの契約メーカーが私たちの規格やFDAまたは他の規制機関の厳格な規制要件に適合した材料を生産することに成功しなければ、私たちは第三者によって製造された製品の規制承認を得ることができません。しかも、私たちの契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできません。FDAや同様の外国規制機関が私たちの候補製品を生産するためにこれらの施設を承認しない場合、または将来的にそのような承認を撤回すれば、第三者メーカーの代わりを探す必要があるかもしれません。これらのメーカーは得られないかもしれません。承認されれば、私たちの候補製品を開発、承認、またはマーケティングする能力に深刻な影響を与えます
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私たちの製品と候補製品の製造は厳格な政府法規と承認を守らなければならない。もし私たちまたは第三者製造業者がこれらの規定を遵守したり、これらの承認を維持できなかったら、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある
われわれは，AMT−260とAMT−162に加えて，レキシントン取引の前に，レキシントン施設で独自のバキュロウイルス発現ベクター系を用いて我々の遺伝子療法を生産した。レキシントン工場は、cGMPおよび他の要件に適合することを確実にするために、FDA、EU加盟国、および他の規制機関の持続的な規制および定期的な検査を受け続けている。私たちがこのようなcGMP法規または他の法規要件を遵守し、記録することができないいかなる行為も、商業販売または臨床研究製品供給の重大な遅延をもたらす可能性があり、臨床研究の終了または保留を招く可能性があり、または我々の製品のマーケティング申請の提出または承認を遅延または阻止する可能性がある
適用規制を遵守しないことは、FDA、EU加盟国、または他の適用当局が様々な行動をとる可能性もある
• | 強制執行や罰金などの民事処罰を行う者 |
• | 同意法令や禁止令を強制的に実施する |
• | 1つ以上の臨床試験を一時停止したり放置したり新しいまたは追加的な試験を行うことが求められています |
• | 規制の承認を一時停止または撤回する |
• | 承認保留申請または承認済み出願の追加出願を遅延または拒否する者； |
• | 生産活動や製品販売、輸入、輸出を一時停止することを要求します |
• | 医師や他の顧客と私たちの製品の実際または潜在的な安全性、有効性、および他の問題についてコミュニケーションをとることが求められています |
• | 製品のリコールや差し押さえを命じたり差し押さえたりすること |
• | 経営制限を加える |
• | 刑事起訴、そして他の結果を求める |
生産過程の不良な制御はまた、外来製剤または他の汚染物質の導入、または候補製品の性能または安定性を無意識に変化させる可能性があり、これらの変化は最終製品テストでは検出できない可能性があり、臨床研究または患者の安全または治療効果に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、レキシントン工場や私たちが採用する可能性のある任意の第三者メーカーの製造施設が規制要求を満たすことができない場合、私たちまたは彼らは高価で時間のかかる救済措置を実施する必要があるかもしれない。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、および経営結果に実質的な損害を与える可能性がある。
また、レキシントン工場や私たちの他の第三者メーカーが臨床研究や最終商業化のために十分な数の当社の候補製品を生産できない場合、または十分なHEMGENIX供給がCSL BHRINGに対する私たちの製造および供給義務に適合している場合、私たちの開発計画やビジネスの将来性は損なわれます。もしレキシントン工場や私たちの他の第三者製造業者が適用された法規に従って十分な数の私たちの薬物物質や製品を生産することができない場合、私たちは第三者と契約を締結する必要があるかもしれません。この場合、第三者メーカーは優遇条項や根本的に提供してくれないかもしれません。新しい製造業者を追加するにはFDA、EMA、EU、および他の規制機関の承認も必要かもしれませんが、私たちはこれらの承認を得ることができないかもしれません。
私たちはウイルス、化学品、その他の潜在的な危険材料を使用して、私たちと私たちの契約製造業者に法規の要求を遵守し、私たちを重大な潜在的責任に直面させます
私たちの開発と製造プロセスと私たちの第三者契約メーカーの開発と製造プロセスは、ウイルス、化学品、他の潜在的な危険材料の使用、廃棄物の発生に関するものです。したがって、私たちと私たちの第三者メーカーは、これらの材料を使用、製造、流通、貯蔵、運搬、処理、処分する際に、アメリカとオランダの国、連邦、州、現地の法律法規を遵守しなければならない。これらの材料の安全な処理を確保することに加えて、これらの法律および条例は、その中の多くの代理人への保障および安全対策を強化し、実体の制御およびこれらの材料に接触する人員のアクセスおよびスクリーニングを含み、包括的な国家登録実体データベースを構築する。もし事故が発生した場合、または環境、職業健康および安全、および輸出規制法律法規を遵守できなかった場合、私たちまたは私たちの第三者契約製造業者は、それによる損害に責任を負う可能性があり、どのような責任も私たちの資産および資源を超え、私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な損害を与える可能性がある。
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もし私たちまたは私たちの候補製品の第三者メーカーが私たちの製造プロセスと方法を検証したり、私たちの製品供給需要と義務を満たすために新しいプロセスと方法を開発できなければ、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。
我々AAV遺伝子療法の製造は複雑であり，多くの専門知識が必要である。関連する経験や専門知識があっても，遺伝子治療製品のメーカーは生産中に困難に遭遇することが多く，特に規模の拡大と予備生産の検証や製品が要求に応じた仕様を確保する上で困難に直面している。これらの問題には，生産コストや生産量の困難，品質管理(製品の安定性と有効性を含む)，品質保証テスト，オペレータミスの状況，合格者の不足，厳格に実行されている連邦，州，外国法規の遵守が含まれている。過去にレキシントンと取引する前に、私たちは非臨床、臨床と過程検証目的のためにいくつかのロットの候補製品を生産したが、私たちが予め指定したすべての品質パラメータを満たしていなかった。私たちが期待している将来の生産需要と候補遺伝子治療製品に対する規制申告スケジュールを満たすためには、Genezenは私たちの各プロジェクトの製造プロセスと方法の検証を完了する必要があり、私たちは私たちの需要を満たすために新しいまたはより大規模な製造プロセスと方法を開発し、検証する必要があるかもしれない。Genezenまたは私たちと契約した任意の他の第三者製造業者が、予め指定された品質パラメータおよび適用可能な規制基準に基づいて、候補遺伝子治療製品または任意の承認された製品を継続的に生産することができない場合、第三者との合意に基づいて私たちの製造過程および方法を検証し、私たちの生産需要を満たし、BLAまたは他の規制文書を提出し、私たちの他の独自計画を開発し、私たちの現金を節約し、または財務支払いを受け取る能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
規制部門が私たちの製品を承認することに関連するリスク
私たちは私たちがいつまたは市場の承認を得て、私たちの候補製品を商業化するか予測できない
私たちの候補製品の開発と商業化は、それらの設計、テスト、製造、安全、効果、純度、記録保存、ラベル、貯蔵、承認、広告、販売促進、販売、流通を含み、すべてFDAとアメリカの他の規制機関、EU加盟国のEMAとその他の監督機関、その他の司法管轄区の類似規制機関によって全面的に監督されている。特定の管轄区域で候補製品のマーケティング許可を得ることができなかったことは、この管轄区域で候補製品を商業化することを阻止し、私たちの収益能力は深刻な損害を受けるだろう
私たちの製品がアメリカ、EU、その他の国の候補製品が市場承認を得る過程は非常に高く、承認されれば、何年もかかるかもしれません。開発期間中の市場承認政策の変化、追加法規又は法規の変化、又は各提出製品申請に対する規制審査の変化は、出願の承認又は拒絶の遅延を招く可能性がある。規制当局はまた、私たちまたは私たちのパートナーに対して提出された任意のマーケティング申請の審査を完了する上で遅延される可能性があります。監督管理機関は審査過程においてかなりの自由裁量権を持っており、任意の申請を受け入れることを拒否する可能性があり、私たちのデータが承認を得るのに十分ではないと決定する可能性があり、追加の臨床前、臨床或いは他の研究が必要であり、適時に審査を完成できない可能性がある。さらに、私たちが最終的に得た任意の上場承認は、限られた適応にのみ適用される可能性があり、または厳格なラベルまたは他の制限または承認された約束を受けて、承認された製品が商業的に不可能になる可能性がある
我々の製品の遺伝子療法としての地位は上場承認過程に関するリスクを悪化させている
私たちは私たちの現在のすべての候補製品が適用される規制機関を遺伝子治療製品とみなすと信じている。米国ではいくつかの候補遺伝子治療製品が開発されているが，これまでFDAは限られた数の遺伝子治療製品しか承認していなかった。したがって，FDAのような規制機関は遺伝子治療製品のマーケティング申請の審査·承認に経験が限られており，候補製品の承認見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
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FDAとEMAは遺伝子治療治療の規制について慎重を示しており、遺伝子治療と遺伝子テストの倫理と法律に対する懸念は、私たちの候補製品の開発と商業化に対する追加的な規制や制限を招く可能性があり、これは予測が困難である。FDAとEMAは遺伝子治療製品に関する様々な指導文書を発表しており，これらの文書は現在も将来も我々の候補製品に適用されている。遺伝子治療製品に対する厳格な監督管理審査は遅延とコスト増加を招く可能性があり、最終的にいかなる遺伝子治療製品が承認されないことを招く可能性がある。既存の遺伝子療法の経験は、任意の突発的な副作用を含み、FDAとEMAの著者らの製品と候補製品に対する見方にも影響を与え、それが監督管理許可を獲得或いは維持することを更に困難にする可能性がある
遺伝子治療に影響する監督管理要求は常に変化し、変化し続けており、アメリカ連邦と州レベルの機関及び国会委員会と外国政府は時々生物技術を更に監督する興味があることを表明した。米国では，遺伝子治療の進展に関する変化が多い。例えば、FDAはいくつかのヒト遺伝子治療開発に関する指導文書を発表し、その中の1つは血友病に特化したヒト遺伝子治療、1つは神経変性疾患に特化し、もう1つは稀な疾患に特化した指導文書を引き続き発表した。また、欧州委員会は2013年初めに、EUが先進的な治療薬製品(遺伝子治療製品を含む)を規制する立法の応用について公衆相談を行い、これにより、私たちがEMAに提出したデータが変化し、私たちの候補製品が規制部門の承認を得たり、コスト増加に関連する可能性のある製品の追跡、処理、流通の要求を変更したりする可能性がある。また、審査プロセスに参加する異なる機関間の異なる科学的意見は遅延を招く可能性があり、追加の資源が必要となり、最終的に拒否につながる可能性がある
FDA、EMA、および他の規制機関は今後数年間、彼らの遺伝子治療方法を改訂し、さらに更新する可能性がある。これらの規制機関、委員会、諮問グループおよびその公布された新しい法規やガイドラインは、規制審査過程を延長し、追加的な研究を要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、私たちの候補製品の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招く可能性がある。潜在的な製品を市場に出すために必要な規制承認を遅延させたり、監督管理の承認を得られなかったりする意外なコストは、業務を維持するのに十分な製品収入を生成する能力を低下させる可能性がある
私たちは特定の専門的な経路と指定を使用して私たちの候補製品を開発したり、規制部門の承認を求めたりするかもしれない。私たちの1つまたは複数の候補製品がそのような指定を得るか、またはそのような経路を採用することが許可されても、私たちは、そのような指定および経路に関連する利点を得ることができず、維持することができない可能性がある。これらの指定および経路は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことがなく、我々の候補製品が上場承認される可能性を増加させない可能性もある
2024年6月、FDAはAMT-130のS潜在力に基づいてAMT-130のRMAT名を承認し、ハンチントン病患者の中で満足されていない主要な医療需要を解決する。この指定は，FDAが2023年12月にAMT−130中期I/II期臨床データの審査を発表した後に行い，AMT−130試験の24カ月の臨床データを非同時基準に適合した自然病歴行列と比較した分析に基づいている。*将来的には、当社の候補製品の迅速なチャネル指定、画期的な治療指定、RMAT指定、Primeスキームアクセス、または優先審査指定など、当社の候補製品の開発または規制審査または承認プロセスを促進するためのより多くの製品指定を求めることができます。
快速チャンネル製品の指定は臨床開発を促進し、深刻な或いは生命に危害を及ぼす疾患の治療を目的とした薬物の審査を加速することを目的とし、これらの薬物は満たされていない医療需要を満たす潜在力を示した。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて重篤または生命に危険な疾患または状態を治療することを目的とした薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。RMATの指定は再生先進療法の承認を加速させるためである。優先審査指定は、深刻な疾患を治療する医薬製品に対するFDAの上場申請審査スケジュールを加速することを目的としており、承認されれば、安全性または有効性を著しく向上させる。PrimeはEMAが提供する計画であり，FDAの画期的な治療指定のように，満たされていない医療需要に対する薬物開発の支持を強化することを目的としている。
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迅速チャネル製品、RMAT(AMT-130の場合)、または画期的な療法、またはPrimeレジメンの使用が許可された薬物および生物製品の場合、規制機関と試験スポンサーとの間のより頻繁な相互作用およびコミュニケーションは、臨床開発の最も有効な方法の決定を助けることができる。迅速チャネル製品、RMAT製品、または画期的療法のスポンサーも、マーケティング申請をスクロールして提出することができ、これは、スポンサーがマーケティング申請の第1の部分を提出する際に使用料を支払い、FDAが残りの部分のスケジュールの提出を許可することを前提として、スポンサーがFDAに完全な申請を提出する前にマーケティング申請の部分を審査することができることを意味する。優先審査指定を受けた製品については、FDAのマーケティング申請審査目標は6ヶ月に短縮され、標準審査は10ヶ月に短縮された。
快速チャネル製品、突破的治療、RMAT、Primeまたは優先審査製品に指定することは監督管理機関が自ら決定する。したがって，我々のある候補製品が関連基準を満たしていると考えても，その機関は同意せず，このような指定をしないことに決定する可能性がある.いずれの場合も、従来の規制プログラムに従って承認を考慮した薬剤と比較して、候補製品のこのような指定を受けることは、より速い開発プロセス、審査または承認を招くことはなく、機関が最終的に上場を承認することを保証することもできない。また，FDAは今後，これらの製品が高速チャネル製品，RMATまたは画期的療法の適用条件を満たしていないこと，あるいは優先審査製品に対しては，FDA審査や承認の期限を短縮しないことを決定する可能性がある。また，米国ではFDAは，これらの計画の下で製品を持つスポンサーは，診断を伴うような製造または任意の組合せ医療機器の製造にも含めて，より速い発展ペースに備えていくと予想している。もし私たちがこのような期待を満たすことができなければ、私たちはこのような計画のいくつかの利点を十分に利用できないかもしれない。
深刻なまたは生命を脅かす疾患の治療における研究された生物学的製品の安全性および有効性、ならびに既存の治療方法よりも意義のある治療利益を提供する生物学的製剤は、FDAの加速的承認を得る可能性もあり、これは、FDAが臨床的利益の代替終点を合理的に予測するか、または不可逆的な発症率または死亡率または他の臨床的利益への影響を合理的に予測する可能性のある臨床的終点に基づいて候補製品を承認する可能性があることを意味する。FDAが私たちの代替終点に同意しないか、またはその終点に適合していないことが発見される可能性があるので、私たちが加速的な承認を得ることができる保証はない。たとえ私たちが確かに加速された承認を得る資格があっても、私たちは上場後のコンプライアンス要求を満たすことに成功できなかったり、必要な承認後の研究を行うことができなかったり、あるいは発売後の研究期間中に臨床利益を確認できなかったことは、FDAが私たちの製品を市場からリコールすることを招く可能性がある。近年、承認経路の加速はFDAと大衆の厳しい審査を受けている。したがって，FDAが承認加速の面でより保守的であるかどうか，あるいは承認された場合，臨床効果が確認されていなければ承認を撤回しやすいかどうかは定かではない。FDAや同様の外国当局との監督管理の相互作用が保証されないことは、私たちの候補製品のために任意の専門的な承認経路を利用することができるだろう。
私たちがこのような地位を求める任意の候補製品の孤立製品独占経営権を獲得または維持することができず、これは私たちのビジネス機会を制限する可能性があり、もし私たちの競争相手が私たちの前に孤立製品の独占経営権を得ることができれば、長い間競争製品の承認を得ることができないかもしれない
米国やEUを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。私たちのいくつかの候補製品は、AMT-130を含み、孤児薬物の称号を得ていますが、将来このような称号を得ることができる保証はありません。FDAは，同一化合物または活性分子および同一適応の複数のスポンサーに孤児の称号を付与することができる。もし他のスポンサーが私たち以前にFDAからこのような製品の承認を得たら、臨床的優位性が証明できない限り、少なくとも7年以内に米国で孤児適応のための製品を発売することを禁止されるだろう。
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さらに、孤児薬物指定は開発または監督審査時間を短縮することも、監督審査または承認過程において候補製品に利点をもたらすこともないが、通常、孤児薬物指定を有する製品がその後、関連する適応の最初の発売許可を得た場合、この製品は市場排他期間を有する権利があり、これはFDAまたはEMAがその間に同じ薬物の同じ適応を承認する別のマーケティング申請を阻止するであろう。しかしながら、FDAまたはEMAが、後者の薬剤が臨床的により安全またはより有効であると結論した場合、または患者ケアに大きな貢献がある場合、FDAおよびEMAは、その後、同様の薬剤または同じ薬剤が第1の製品の市場排他期内に同じ適応のために使用されることを許可することができる。米国における孤児排他性もFDAの承認を妨げることはなく，我々の異なる適応候補製品と同じ製品や同一孤児適応と考えられる別の製品である。我々の製品と同じ別の製品が異なる適応のために承認された場合，第三者支払者は孤立状況を明示しなくてもラベル外の製品を精算する可能性がある.また，米国では孤児薬物排他性の正確な範囲は現在のところ確定しておらず，最近の裁判所判決により変化しつつある。
FDAまたはEMAが、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が稀な疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の薬剤を保証できない場合、またはこれらの市場で薬物を受け入れる資格がある患者の発症率および流行率が大幅に増加する場合、孤児薬の排他性を失う可能性がある。私たちの候補製品のために十分な製品独占経営権を維持できないか、あるいは私たちの業務の将来性、運営結果、財務状況に重大な悪影響を与える可能性があります
私たちは遺伝子療法の開発に集中しており、孤児薬物制度の候補製品に対する有用性と実用性を決定することは困難である。孤児製品に関する規制基準は、特に遺伝子治療の面で変化している。例えば，米国では，臨床的優位性を決定するために，2つの遺伝子療法が同じと考えられているかどうかは，遺伝子療法に対する最終指導文書によって更新され，発現された遺伝子組換え，ベクター，他の製品や製品候補特徴を含む多くの要因に依存する。製品によっては、2つの製品が最終的に同じとみなされるかどうかは、FDAが具体的な状況に応じて決定される可能性があり、FDAがいつ製品の承認を発効させることができるかどうかを予測することができ、排他期間が、競合他社が私たちと同じまたは同様の製品を同じ予期される用途のために販売することを効果的に阻止するかどうかを予測することは困難である。したがって，我々のいずれかの遺伝子療法が別の製品や候補製品と同じと考えられるかどうかは不明である。
適切な場合、私たちは私たちの候補製品のために利用可能な規制排他的期間を求めるつもりだ。しかし、私たちは私たちがこのような規制独占期間を得ることを保障できないし、私たちがこのような独占期間を維持できるという保証もない。
FDAは製品スポンサーに一定の規制排他的期限を与え、その間、FDAは承認しない可能性があり、場合によっては、競合薬物のいくつかのマーケティング申請を受け入れない可能性もある。例えば，生物製品スポンサーは承認日から12年の排他性を得る資格がある可能性があり，孤児薬として指定されている薬物は7年間の排他性があり，および/またはFDA要求の小児科データを提出する任意の既存の排他期に基づいて6カ月の排他期を増加させる。私たちが資格を得る可能性のあるすべての市場独占経営期間を申請するつもりですが、このような市場独占経営期間を得る保証はありません。例えば、規制当局は、FDAがBLA承認が製品の最初の許可を構成していないと判断することを含む、様々な理由で、我々の候補製品が規制排他期間を得る資格がないと判断する可能性がある。さらに、場合によっては、FDAは市場専門期間を撤回するかもしれない。したがって、私たちが承認されても、しばらく市場独占経営権を維持できる保証はありません。孤児に指定された場合には、税金控除や使用料免除などの他の福祉も受けることができる。もし私たちが孤児薬の指定や私たちが獲得する権利があるかもしれないいかなる市場独占期間を獲得したり維持することができなければ、私たちはより激しい市場競争を受ける可能性があり、計画に関連した利益を失う可能性があるから実質的なダメージを受けるかもしれない。排他的な時期には我々の候補製品を競争から十分に保護できない可能性もある.例えば，FDAから12年間の排他性を得ても，他の申請者は完全なBLAで提出し，我々の候補製品バージョンの承認を得ることができる.
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もし私たちがしばらく市場独占権を獲得したり維持できなかったら、私たちは予想以上に早く競争に直面するかもしれない。例えば、米国では、これは、競争相手の生物類似製品がFDAに申請し、承認を得ることができ、我々の製品のうちの1つである生物類似製品、さらには交換可能製品としても意味することができる。これは、私たちが利用可能な範囲で高価で時間のかかる特許訴訟を行うこと、または生物学的類似出願人が提出した宣言的判決を弁護することを必要とするかもしれない。もし生物学的に似た製品が本当に市場に進出すれば、それは私たちの候補製品の代わりになるかもしれない、特にその価格がもっと低いなら。
私たちが私たちの候補製品の承認を得た時に、排他的な規制に関する法律や政策が変わった可能性もある。たとえば，米国の排他的期限をより短い時間枠に短縮しようと努力してきた.未来に提案された予算、国際貿易協定、そして他の計画や提案は排他期に影響を及ぼすかもしれない。
もし私たちの候補製品が規制によって承認されたら、私たちおよび/または私たちのパートナーは広範な規制要求を受けるだろう。適用された規制要件を履行し、遵守できなかったことは、規制法執行行動を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。
任意の規制が承認された後、FDAとEMAは製品にいくつかの承認後の要求を適用するかもしれない。具体的には、どの承認された製品も、製品設計、テスト、製造、安全性、有効性、記録保存、ラベル、貯蔵、承認、広告、販売促進、販売、および流通に関する持続的かつ全面的な規制を受ける。監督管理機関はまた、承認製品の影響を監視するため、あるいは製品の流通や使用を制限する可能性のある承認条件に条件を加えるために、上場後テスト、いわゆる第4段階テスト、リスク評価と緩和戦略、および監視を要求する可能性がある。このような要求のいずれも遵守しないことは、規制、行政、または他の法執行行動をもたらす可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。
例えば、FDAと他の政府機関は、ラベル外普及、業界スポンサーの科学と教育活動、インターネットとソーシャルメディアでの普及を含む承認製品の承認後のマーケティングと普及を密接に規制している。承認された製品は承認の適応と承認のラベルの規定に基づいてのみ販売される。規制された販売促進基準を守らなければ、この機関たちは私たちに訴訟を提起するかもしれない
さらに、ある会社が加速承認経路を通じてFDAによる製品の承認を得た場合、同社は、完全な承認を支持する臨床的利益を検証および説明するために、上場後の検証的試験を行うことを要求されるであろう。FDAは、FDAの承認製品の承認が承認される前にこの検証的試験を開始することを要求することができる。成功しない上場後の研究や完成できなかった研究は、FDAが法定の簡略化プログラムを使用して製品の上場承認の撤回を加速させる可能性がある。
承認申請において確立されたいくつかの条件の変更は、ラベル、適応、製造プロセス、または施設の変更を含み、変更を実施するためには、FDAまたはEMA(場合によっては)を提出し、承認を得る必要がある場合がある。新しい適応に対する新薬出願(“NDA”)/BLAまたはMAAサプリメントは、通常、元の出願と同様の臨床データを必要とする。適用される規制当局は、国家開発援助/行動計画や行動計画を審査するような手続きや行動審査のような補足材料を使用する。彼は言いました
上場承認後、不良事件報告と定期報告書を提出する必要があります。ある企業が規制基準を遵守できなかった場合、それが最初のマーケティング過程で問題に遭遇した場合、または後に以前に意識されていなかった問題が発見された場合、監督管理機関は、製品の承認を撤回したり、製品のリコールを要求したり、他の法執行行動を実施することができる
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また、承認された製品の製造、テスト、包装、ラベル、流通は引き続きcGMPに適合する必要がある。我々を含む薬品および生物製品メーカーおよびそのいくつかの下請け業者は、cGMPに適合するかどうかを検査するために、FDAまたはEMAの定期的な抜き打ち検査を受ける。そのため，メーカーはcGMPの遵守を維持するために，生産や品質管理に時間，お金，労力をかけ続けなければならない。また、米国の処方薬メーカーは、“医薬品サプライチェーン安全法案”の適用条項を遵守し、製品追跡情報を提供·受信し、適切なライセンスを維持し、他の適切な許可を得たエンティティとのみ協力することを確保し、疑わしい製品や不正製品を識別して正確に処理するためのプログラムを作成しなければならない。もし私たちまたは私たちの任意の請負業者が薬品製造業者に適用される要求を遵守できない場合、私たちまたは彼らは規制法の影響を受ける可能性があり、あるいはリコールや他の是正行動が必要になる可能性があり、これは私たちまたは私たちの製品に実質的な損害を与える可能性がある。
もし私たちが第三者と協力して製品を開発、承認、マーケティングすれば、これらの第三者は私たちと同じ規制義務の制約を受けるだろう。しかし、私たちは第三者を適用する行動を制御しないので、私たちは彼らにその契約と規制義務を履行することに依存するだろう。したがって、私たちのどのパートナーも私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
商業化に関連するリスク
もし私たちまたは私たちの商業パートナーが私たちの候補製品を商業化することに成功しなかった場合、あるいはそうする過程で重大な遅延に遭遇すれば、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
私たちが候補製品から収入を創出する能力は私たちの候補製品の成功的な開発と最終商業化にかかっているだろう。私たちの候補製品の成功は多くの要素にかかっています
| ● | 臨床前研究と臨床試験、及び監督機構が要求した他の仕事を円満に完成した |
| ● | 関連する規制機関からの上場承認を受けて維持する |
| ● | 私たちの候補製品のために特許および商業秘密保護および非特許および排他性を獲得し、維持する |
| ● | マサチューセッツ州レキシントンの製造工場で規制を維持しています |
| ● | 承認されれば、単独でまたは他社と協力して私たちの製品を発売し、商業化する |
| ● | 第三者マーケティングを利用して候補製品を販売することを計画している司法管轄区域内で、受け入れ可能な条件で有効な流通業者やディーラーを決定し、採用することを計画している |
| ● | もし患者、医療界、第三者支払者が私たちの製品を承認したら、私たちの製品を受け入れます |
| ● | 安全性と有効性に基づいて既存の療法や遺伝子療法と効率的に競争する |
| ● | 私たちのマーケティングと流通力は |
| ● | 永続性、安全性、有効性を表現する成果に基づく最適な価格設定 |
| ● | 承認された臨床適応、および任意の制限または警告を含む、規制機関によって承認されたラベルの最終内容 |
| ● | 規制部門が適用した任意の配布または使用制限； |
| ● | 私たちの製品と患者が服用する可能性のある任意の他の薬との相互作用、または私たちの製品が他の薬と一緒に使用されることを制限します |
| ● | 製品承認時のケア基準 |
| ● | 私たちの製品の相対的な利便性と管理容易性 |
| ● | 私たちの製品のために医療保険と十分な精算を受けます |
| ● | 提供する任意の価格割引、リベート、割引が必要かもしれません |
| ● | 適用される任意の承認後の約束および要求を遵守し、持続的に許容可能な全体的なセキュリティ状況を維持すること |
| ● | 患者総人数と各サブグループのために十分な補償を得て、アメリカとEU市場で実行可能な商業モデルを維持する。 |
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私たちの候補製品が承認されても、それらは制限され、商業化を困難にする可能性がある。製品販売の指定用途や人々は制限される可能性がある。それらはまた、パッケージ警告、禁忌症、および予防措置を含む重要な安全警告を含む他の承認条件によって制約される可能性があり、商業化に成功するために必要または必要なラベル宣言によって承認されない可能性があり、または製品の安全性または有効性を監視するためにリスク評価および緩和戦略(“REMS”)を提出することを含む、高価な発売後のテストおよび監視要件を含む可能性がある。上記のいずれの要素も実現または実施できなかったことは、重大な遅延を招く可能性があり、または私たちの候補製品を商業化することに成功することができず、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある
私たちの遺伝子療法の影響を受けている人たちは私たちや第三者が現在予想しているより少ないかもしれませんが、これは私たちの潜在市場の規模に影響を与えるかもしれません
我々が治療を求めている疾患を有する人数の予測や，われわれの療法治療から利益を得る可能性のあるこれらの疾患患者のサブセットは，これらの疾患に対する理解と理解の推定に基づいて変化する可能性がある。これらの治療法の総潜在的市場機会は、最終ラベルに含まれる診断および治療基準(特定の適応での販売が許可された場合)、医学界の受容度、患者同意、患者参入、および製品定価と精算などの要素を含む多くの要素に依存する
流行率推定はしばしば不正確で不適切かもしれない情報と仮定に基づいており、方法は前向きで投機的である。例えば、私たちのいくつかのAAVに基づく遺伝子療法の潜在的な市場は、カプシドに対する中和抗体の流行の影響を受ける可能性があり、カプシドは私たちの遺伝子治療構造の構成要素である。特定のカプシド抗体を有する患者は、特定のカプシドを含む遺伝子治療を受ける資格がない可能性がある。また，患者はこの製品を服用した後に中和抗体を産生する可能性があり，後続用量の条件を満たしていない可能性がある。このようなデータを使用してアドレス指定可能な市場推定をサポートすることは、リスクおよび不確定要因に関連し、様々な要因によって変化する可能性がある。私たちの推定は正しくないことが証明される可能性があり、新しい研究と情報は私たちが解決を求める疾患の推定発病率または流行率を変えるかもしれない。私たちの目標疾患の患者数は予想を下回る可能性があり、あるいは私たちの製品治療を受け入れられない可能性があり、清算は研究中のすべての亜集団の生存業務を維持するのに十分ではないかもしれない、あるいは新しい患者はますます識別や接触が困難になる可能性があり、これらはいずれも私たちの運営結果および業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々が求めているどの承認された遺伝子療法も，医師，患者，第三者支払人，医学界の他の人がビジネス成功に必要な市場受容度を達成できない可能性がある
医師は遺伝子治療を治療選択として受けたくないか，あるいは可能な場合には，既存の治療法に依存し続けることを選択する可能性がある。未来に上場承認された私たちの候補製品の市場受容度は多くの要素に依存するだろう
| ● | 代替療法と比較して、私たちの治療法の有効性と潜在的優位性 |
| ● | 私たちは支払人に治療法の長期的な費用効果を信じて第三者保険と適切な精算を利用できるように説得することができます |
| ● | 従来の化学や小分子療法と比較して，我々を含む遺伝子療法の治療コストは， |
| ● | 規制機関の使用とラベルの要求に対する制限； |
| ● | 私たちの遺伝子療法は代替療法よりも便利で容易である |
| ● | ターゲット患者群が新たな療法を試みる意思，特に遺伝子療法，医師がこれらの療法を実施する意欲 |
| ● | 有力なマーケティングと流通支援 |
| ● | 副作用の流行率や重症度は |
| ● | 製品調製と管理輸液が可能なサービス場所への進入を制限する |
| ● | 規制機関は私たちの製品の使用にどんな制限もありません。 |
上記のいずれかの原因や任意の理由で、規制部門の承認を得た遺伝子療法が市場に受け入れられなかった場合、この遺伝子療法および他の遺伝子療法への大量の投資を再獲得することを阻害し、私たちの業務、財務状況、運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
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もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちの製品収入は不利な影響を受けるかもしれません。私たちの業務は影響を受けるかもしれません。
私たちは深刻な遺伝病と孤児疾患の治療に関する研究と製品開発に集中している。これらの疾患を有する人の数と、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットとの理解は、推定に基づいている。これらの推定は不正確であることが証明される可能性があり，新しい研究はこれらの疾患の推定発症率や流行率を減少させる可能性がある。アメリカ、EU、その他の地域の患者数は予想を下回る可能性があり、私たちの製品治療を受けられないかもしれない、あるいは患者はますます識別と接触が困難になる可能性があり、これらはすべて私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に不利な影響を与える可能性がある。
さらに、いくつかの要因は、他の潜在的製品を受け入れる実際の患者数を潜在的な潜在市場よりも少なくする可能性がある。これらの問題は多くの未発達市場の新しい治療法の不足の広範な獲得性と限られた精算を含む。また、疾患は治療時の重症度まで発展し、特にある退行性疾患の場合、遺伝子療法による治療メリットを弱める可能性がある。最後に、ある患者の免疫システムはある遺伝子治療製品が目標組織に成功的に輸送することを阻止し、それによって治療結果を制限する可能性がある。
遺伝子検査に関する倫理、法律、社会問題は、市場で承認された任意の遺伝子治療製品への需要を減少させる可能性がある。
ある遺伝子治療を受ける前に、患者は遺伝子テストを受ける必要があるかもしれない。遺伝子検出は，遺伝子検出が提供する情報の適切な利用とセキュリティを懸念している。一人の慢性病の可能性を評価するための遺伝子テストは、患者の潜在的な遺伝子情報のプライバシーを保護する必要性に公衆の関心を集中させる。例えば，保険キャリアや雇用主は，これらの検出を利用して遺伝子情報に基づいた差別を行い，消費者の遺伝子検出を阻害する可能性が懸念されている。これは政府当局が遺伝子テストを制限したり、遺伝子テストの使用を制限したり、特にまだ治愈できない疾患を制限したりすることを引き起こす可能性がある。これらの状況のいずれも、マーケティング承認を得た任意の製品に対する需要を減少させる可能性がある。
もし私たちまたは私たちのビジネスパートナーが承認されれば、私たちの任意の候補製品をアメリカ以外の地域で商業化し、国際業務に関連する様々なリスクが私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、私たちのすべての候補製品をアメリカ以外で商業化する時、追加のリスクに直面すると予想しています
| ● | 国外では薬品と生物製品の審査に対する監督管理要求が異なる |
| ● | 知的財産権の保護を減らすことです |
| ● | 関税、貿易障壁、規制要求の意外な変化は、米国への製品や用品の輸出入をより困難またはより高価にする可能性がある |
| ● | インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊 |
| ● | 外国に居住または旅行する従業員は、税収、雇用、移民、労働法の規定を遵守する |
| ● | 外国為替変動は、営業費用の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある |
| ● | 労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性 |
| ● | 海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足； |
| ● | 地政学的行動(戦争やテロを含む)や自然災害(地震、台風、洪水、火災を含む)による業務中断。 |
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私たちは競争に直面しています。他の人たちは私たちよりも競争製品の発見、開発、商業化に成功しているかもしれません
遺伝子療法を含む新バイオテクノロジーやバイオ製薬製品の開発と商業化競争が激しい。私たちの現在と未来の候補製品は、世界各地からの大手·専門製薬会社やバイオテクノロジー会社の激しい競争に直面している可能性があり、これらの会社は私たちと同様に、現在製品をマーケティング·販売しているか、またはまれな疾患を治療する製品を開発している。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関とその他の研究を行い、特許保護を求め、研究、開発、製造と商業化のために協力手配を確立する公共と個人研究組織を含む。近年，治療法として遺伝子治療へのビジネスや科学的興味や財政投資が著しく増加しており，この分野の競争が激化している
我々は，大手製薬会社，専門製薬会社，バイオテクノロジー会社，大学や他の研究機関，医薬品を開発·商業化している政府機関からのグローバル競争に直面している。われわれの主な競争相手は，ファイザー，Freeline治療，Intellia治療，Sangamo生物科学，Voyager治療，Passage Bio，羅氏，PTC治療，Prilenia治療，Combigene，Caritas治療，Alnylam，Wave生命科学，バイエル株式会社(AskBio)，Amicus治療，4 D分子治療，セノフィ，Idorsia，Amicus，Spark，武田，Chiesi，北海康成製薬，Abeona，Annexon，Vico，Alexion(AZ)，Neurona，Blois，Eigecell，Eigen，Eexai，Elexion，Alexion(AZ)，Neurona，Blois，Eigecell，Eigen，Eexis，Eigenの開発に専念している。
もし私たちの競争相手が私たちが開発した製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。例えば，FDAは2024年4月にグローのBeqvez(fidanacogene elparvovec−dzkt)を承認し，中から重度の血友病bを有する成人の治療に用いられ，HEMGENIXの直接競争相手でもある。
私たちの競争相手も私たちよりも早くFDA、EMA、または他の規制機関のその製品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちが市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。もし競争相手が私たちの候補製品を阻止する規制排他的規定を獲得すれば、競争相手の承認も私たちの市場進出を阻止する可能性がある。遺伝子治療患者は通常1回の投与しか必要と予想されていないため，特定の適応に対して市場に進出した最初の遺伝子治療製品は顕著な商業的優位性を有し，適用される孤児薬物制度の下で市場排他性を得る可能性があると信じている
私たちが競争しているか、あるいは将来競争する可能性のある多くの会社は、研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング承認を得た製品の面で、私たちよりも多くの財務資源と専門知識を持っている。また、私たちが以前に製品の組み合わせを簡素化した再編努力に関する行動は、私たちが競争力を維持する能力を阻害するかもしれない。製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模の小さい会社や他のスタートアップ会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配されている。これらの第三者は合格した科学と管理者を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している
私たちの第三者への依存に関するリスク
我々は引き続き第三者に依存し、監視し、監視し、著者らの臨床前研究と臨床試験を監視する予定であり、これらの第三者の表現は最終期限内にこのような試験を行い、完成できなかったこと、あるいは法規要求を遵守できなかったことを含む満足できない可能性がある
著者らは第三者、研究場所とその他の機関が著者らの候補製品のために行い、監督、製造材料と著者らの臨床前と臨床試験を監視することに依存し、現在独立に任意の他の潜在候補製品の臨床或いは臨床前試験を行うつもりはない。CRO、臨床データ管理組織、医療と科学機関及び臨床と臨床前研究者などの第三者に依存し、著者らの臨床前研究と臨床試験を行う予定である。
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我々はこれらの第三者の活動に合意しているが，彼らの実際の表現や活動への影響や制御は限られている.例えば、私たちの第三者サービスプロバイダは私たちの従業員ではなく、私たちがこのような第三者との合意に基づいて私たちに提供してくれた救済措置を除いて、私たちが行っている臨床、非臨床、臨床前プロジェクトに十分な時間と資源を投入しているかどうかを制御することができません。これらの第三者が法規の要求または私たちが宣言した規程に従って契約の職責を成功裏に履行し、予想された期限内に私たちの臨床前研究または臨床試験を完了した場合、それらが交換する必要がある場合、または彼らが得たデータの品質や正確性が私たちの方案、法規の要求、または他の原因に従わなかったために損害を受けた場合、私たちの試験は繰り返され、延長され、遅延または終了される可能性があり、私たちは候補製品のマーケティング承認を得ることができないか、または私たちの候補製品を商業化することに成功できないかもしれない、または遅れる可能性がある。あるいは私たちや彼らは規制された法執行行動の影響を受けるかもしれない。したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。もし私たちが将来第三者サービスプロバイダの業績を識別して管理することができなければ、私たちの業務は実質的で不利な影響を受ける可能性がある。私たちの第三者サービスプロバイダも他のエンティティと関係がある可能性があり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性があり、彼らはまたこれらのエンティティのための実験または他の治療開発活動を行っている可能性があり、これは私たちの競争地位を損なう可能性がある
このような第三者開発活動に対する私たちの依存はこのような活動に対する私たちの統制を減少させる。しかし、私たちは私たちのすべての研究が適用された合意、法律、法規、そして科学的基準に従って行われ、私たちの第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。例えば、私たちは引き続き、私たちのすべての実験が試験の全体的な調査計画と案に従って行われることを確保する責任を負います。私たちはまた私たちの前臨床試験がGLPに基づいて行われていることを確実にしなければならない。さらに、FDAおよび類似の外国監督機関は、データおよび報告の結果が信頼性かつ正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性、および機密性を保護するために、GCPの実施、記録、および臨床試験結果の報告の規定を遵守することを要求する。規制機関は，試験スポンサー，臨床と前臨床研究者および試験地点の定期検査によりこれらの要求を実行している。もし私たちまたは私たちの任意の第三者サービスプロバイダが適用されるGCPや他の規制要件を遵守できなかった場合、私たちまたは彼らは強制的に実行されたり、他の法的行動を取られたりする可能性があり、私たちの実験で生成されたデータは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は追加的な研究を要求するかもしれない。
さらに、私たちの第三者調査者のいくつかの財務的利益が特定の財務的ハードルを超えたり、他の基準を満たしている場合、私たちはこれらの利益を報告することを要求されるだろう。FDAまたは同様の外国の規制機関は、利益相反が存在する可能性のある調査者による臨床試験データの完全性を疑問視する可能性がある。
私たちは特定の規制機関が検査した後、この規制機関が私たちのどんな試験も適用された規制要求に適合していると確信することは保証できない。また，われわれの臨床試験はGMP条件下で生産された候補製品を用いて行わなければならない。これらの規定を遵守しなければ、私たちは臨床試験を繰り返す必要があるかもしれないが、これは規制部門の承認過程を遅らせるだろう。私たちはまた、指定された時間範囲内にいくつかの臨床試験を登録し、いくつかの完了した臨床試験の結果を政府スポンサーのデータベースClinicalTrials.govに発表することを要求されている。そうしなければ、法執行行動と否定的な宣伝につながるかもしれない。
我々の臨床または臨床前研究を行うか、または他の方法で支援する第三者とのプロトコルは、第三者が履行されていないことを含む様々な理由で終了する可能性がある。もし私たちがこれらの第三者との任意の関係が終わったら、私たちは他のサプライヤーと合意したり、商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。追加の第三者を交換または増加させることは、追加的なコストに関連し、管理時間と重点を必要とする。しかも、新しい第三者が仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって、代替手配を達成する必要があれば、私たちの製品開発活動を延期し、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは第三者との関係を慎重に処理しているにもかかわらず、私たちが未来に挑戦や遅延に遭遇しない保証はなく、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、見通し、および運営結果に実質的な悪影響を与えないことを保証することはできない。
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私たちはまた他の第三者が私たちのために行ってくれた臨床と前臨床試験に依存して、私たちの製品を貯蔵し、流通しています。私たちのディーラーのどんな業績ミスも私たちの候補製品の開発、マーケティング承認或いは商業化を延期し、追加の損失を生じ、私たちの潜在的な製品収入を奪う可能性があります。
私たちの開発計画の重要な側面は第三者に依存している。もしこれらの当事者が成功的に履行できない場合、あるいは私たちが重要な協力や他の契約手配を達成または維持できない場合、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性がある
我々は過去に他社や学術研究機関と我々の開発計画の重要な内容について協力し，将来的にも協力することを予想している.私たちが行っているどんな協力もいくつかのリスクをもたらす可能性があります
| ● | 協力者は彼らがこれらの協力の努力と資源に適用することを決定する上で大きな自由裁量を持っている |
| ● | 私たちは協力者が支援する臨床試験の設計や制限された制御を行うか制御していないかもしれません |
| ● | もし私たちが許可者の同意を得ることができなければ、私たちが許可を得た技術について再許可手配を達成することは、私たちが阻害され、協力計画を達成できないかもしれない |
| ● | もし協力者が規制の要求や規定された方案に従って彼らのスポンサーの臨床試験を行わなければ、私たちはさらなる開発においてこれらの試験で生成されたデータに依存することはできないだろう |
| ● | 協力者は期待通りに義務を履行していないかもしれない |
| ● | 協力者はまた他の実体と関係があるかもしれません。その中のいくつかは私たちの競争相手かもしれません |
| ● | 協力者は、任意の候補製品の開発および商業化を行ってはならない、または臨床試験結果、協力者の戦略的重点または利用可能な資金の変化または外部要因(例えば、買収)に基づいて、資源の移転または相互競争の優先順位を創造するために、開発または商業化計画を継続または更新しないことを選択することができる |
| ● | 協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に不足した資金を提供し、臨床試験を停止したり、候補製品を放棄したり、新しい臨床試験を繰り返したり、あるいは新しい調合の候補製品に臨床試験を要求することができる |
| ● | 協力者は、独立して、または第三者と私たちの製品または候補製品と直接または間接的に競合する製品を開発することができ、例えば、協力者が競争力のある製品がより成功的に開発される可能性があると思う場合、または私たちよりも経済的に魅力的な条項で商業化することができる |
| ● | 私たちの協力計画は私たちの魅力的な他の開発努力の能力に制限を加えるかもしれない |
| ● | 私たちと協力して発見された候補製品は、私たちの協力者によって彼ら自身の候補製品や製品と競争されるかもしれません。これは、協力者が資源を投入して私たちの候補製品を商業化することを停止する可能性があります |
| ● | マーケティングおよび流通の権利を有し、規制の承認を得た協力者は、そのような製品または製品をマーケティングおよび流通するために十分なリソースを投入していない可能性がある |
| ● | 特許権、契約解釈、または第一選択の開発過程における相違を含む協力者との相違は、候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了をもたらす可能性があり、私たちの追加的な責任、特定の費用の精算を遅延または阻害すること、または訴訟または仲裁を引き起こす可能性があり、いずれも時間的で高価である |
| ● | 協力者は私たちの知的財産権を正確に維持したり守ることができないかもしれないし、何らかの方法で私たちの固有の情報を使用して、私たちの権利を危険にさらしたり、無効にしたり、私たちを潜在的な訴訟に直面させたりする可能性がある |
| ● | 協力者は第三者の知的財産権を侵害する可能性があり、これは私たちを訴訟と潜在的な責任に直面させるかもしれない |
| ● | 場合によっては、協力者の便宜のために、協力が終了する可能性があり、終了すれば、適用可能な製品または候補製品をさらに開発または商業化するために追加の資金が必要になる可能性がある。 |
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任意の協力が製品の開発に成功して商業化できなかった場合、または協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちはその協力の下で将来の研究資金、マイルストーン、印税支払いを得ることができない可能性があり、連携の重要な技術および機能を得ることができないかもしれません。ここで説明した製品開発、規制承認、商業化に関するすべてのリスクは、任意の開発協力者の活動にも適用される
私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちは第三者の知的財産権許可に依存しており、このような許可は十分な権利を提供していないかもしれないし、様々な解釈があるかもしれないし、将来的には商業的に合理的な条項や全く得られない可能性があり、私たちの許可者は彼らから許可された技術または製品の特許保護を取得して維持することができないかもしれない
私たちは現在、私たちの製造プロセス、私たちのベクタープラットフォーム、私たちの遺伝子カセット、および私たちが使用している興味のある治療遺伝子に関する技術を含む、第三者の特許技術許可に深刻に依存しています。これらのライセンスおよび他のライセンスは、すべての関連する使用分野でそのような技術を使用するのに十分な権利を提供しない可能性がある。私たちの開発計画に必要な他の第三者技術の許可は将来的に得られないかもしれないし、商業的に合理的な条項で獲得されない可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります
場合によっては、私たちは、特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利を持っているか、または権利を維持する権利を持っていないか、または第三者から許可を得る技術を含む特許の権利を維持している可能性がある。また、私たちとライセンシーとのいくつかの合意は、特許権を実行する前にライセンシーの同意を得ることを要求し、私たちのライセンス者は、このような同意を拒否するか、または直ちに提供しない可能性がある。したがって、私たちはこれらの特許と出願が私たちの業務の最大の利益に合った方法で起訴され、実行されるかどうかを決定することができず、これは私たちがそのような特許によって当然のいかなる収入にも大きな影響を与えるかもしれない。さらに、私たちに特許を許可する第三者がこれらの特許を維持できなかった場合、またはこれらの特許の権利を失う場合、私たちが許可を得る権利は減少またはキャンセルされる可能性がある
私たちと第三者の知的財産権許可は契約解釈に食い違いが生じる可能性があり、これは関連する知的財産権や技術に対する私たちの権利範囲を縮小したり、ライセンシーに対する私たちの財務または他の義務を増加させたりする可能性がある。 知的財産権や技術を第三者に許可するプロトコルは複雑であり，このようなプロトコルのいくつかは様々な解釈の影響を受ける可能性がある.可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれの場合も、私たちの業務および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
もし私たちが知的財産権許可における第三者との義務を履行できなければ、私たちは私たちの業務に重要な権利を失うかもしれない
私たちと第三者の許可手配は私たちに勤勉、開発と商業化スケジュール、マイルストーン支払い、特許権使用料、保険、その他の義務を課すかもしれない。もし私たちがこれらの義務を履行しなければ、私たちの取引相手はこれらの合意を部分的または全部終了する権利がある可能性があり、この場合、私たちはこれらの合意に含まれる任意の製品を開発、製造、販売することができないか、または合意によって規定された他の処罰に直面する可能性がある。このような状況は、任意のこのようなプロトコルに従って開発された候補製品の価値に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または我々の業務の名声を損なう可能性がある。これらの合意を終了したり、これらの合意の下での私たちの権利を減少またはキャンセルすることは、私たちがあまり有利ではない条項で新しい合意または修正された合意を交渉しなければならないことを招き、または重要な知的財産権や技術に対する私たちの権利を含むこれらの合意の下の権利を失うことになるかもしれない
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もし私たちが私たちの技術と製品のために特許保護を獲得して維持することができなければ、あるいは特許保護の範囲が十分でなければ、私たちが製品を商業化することに成功する能力は損なわれる可能性がある。
私たちはライセンス内と所有特許を含めて様々な形態の知的財産権にある程度依存して私たちの知的財産権を保護しています。私たちの成功は、私たちがアメリカ、EU、および他の国でこのような保護を獲得し、維持する能力に大きく依存しており、部分的には、私たちの新技術および候補製品に関連する特許出願を提出することによって行われる。私たちの特許は私たちに意味のあるビジネス保護を提供してくれないかもしれないし、競争相手が私たちと競争することを阻止したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してくれたりしないかもしれない。私たちが現在持っている特許は未来の特許反対や同様の訴訟の対象になる可能性がある。さらに、特許起訴過程は高価で、時間がかかり、不確定であり、場合によっては、私たちは将来、必要または望ましいすべての特許出願を提出しないことを選択し、起訴する可能性がある。例えば、CSL Behringは、2023年10月11日に、カナダ、イギリス、オランダ、米国でそれぞれetranacogene dezparvovec許可権に関連するいくつかの特許案件の弁護を担っている。これらの反対意見および将来の特許反対意見は、いくつかの特許要件または特許全体の範囲を喪失させる可能性があり、CSLプロトコル下での私たちの権利については、HEMGENIXの商業化の成功に影響を与え、さらに私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、我々の競争相手は、同様の技術または代替技術または製品を非侵害的に開発することによって、私たちの所有または許可された特許をバイパスすることができるかもしれない
私たちの特許への成功的な挑戦は、独占的または経営の自由を失うこと、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行できないことをもたらす可能性があり、これは、私たちまたは私たちの被許可者が他人の同様の技術および製品の使用または商業化を阻止する能力を制限するか、または私たちの技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある
我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。また、外国の法律は、米国の法律のように私たちの権利を保護しないかもしれない。例えば、EU特許法の人体治療方法に関する特許性は、米国の法律よりも限られている。科学文献における発見発表は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の司法管轄区の特許出願は、通常、その優先日の18ヶ月後に公表されるか、または場合によっては全く公表されない。したがって、私たちは、私たちが最初にこれらの発明を作ったのか、私たちが所有または許可した特許または係属中の特許出願で主張された発明のために初めて特許保護を申請したのかを正確に知ることができない。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちの未解決および未来の特許出願は、私たちの技術または製品の全部または一部を保護するために、または他社が競争相手の技術および製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。EU、米国、または他の国の特許法または特許法解釈の変化は、私たちの特許の価値を低下させたり、私たちの特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。私たちは私たちのどの製品のためにも適切な特許保護を得ることができず、私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは私たちの特許や他の知的財産権を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれないし、第三者は私たちに彼らの知的財産権を主張するかもしれないが、これは高価で時間がかかって成功しないかもしれない
競争相手は私たちが持っているか許可された特許や他の知的財産権を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。任意の訴訟手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効にされるか、より狭い修正形態で維持されるか、または狭義の解釈に直面する危険性があるかもしれない
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解決策が私たちに有利であっても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させ、私たちの運営損失を増加させ、利用可能な資源を減少させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性があり、これは私たちの普通株式価格に悪影響を及ぼす可能性がある
第三者は、私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、アメリカ以外では、私たちが持っている二つの特許は特許に反対されている。これらまたは将来の反対が成功した場合、または他の方法で第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、私たちは、製品や技術の開発とマーケティングを継続するために、第三者の許可を得ることを要求される可能性があります。私たちは商業的に合理的な条項や必要なライセンスを得ることができないかもしれない。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.私たちは、侵害技術または製品の商業化を停止するか、または関連する知的財産権の使用を停止するように強要される可能性がある(裁判所命令を含む)。さらに、もし私たちが故意に特許を侵害したことが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われる可能性がある。権利侵害の発見は、私たちが候補製品を商業化することを阻止したり、私たちのいくつかの業務運営を停止または実質的に修正させたりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。我々が第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは，我々の業務に類似した負の影響を与える可能性がある
また、知的財産権クレームに関連する法律手続きは、法的根拠があるかどうかにかかわらず、予測不可能であり、通常コストが高く、時間がかかり、私たちの核心業務から大量の資源を移転し、私たちの技術と管理者の正常な職責を分散させることを含むかもしれない。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。
例えば、私たちは、第三者が所有する特許または特許出願が、まだ開発中のプログラムのいくつかの態様に関連していることを知っている。場合によっては，これらのプログラムの最終的な作成方法，投与方法，治療成分が決定されていないため，これらの第三者の地位下の権利が必要かどうかは決定できない。さらに、場合によっては、これらの特許の権利要件は無効であるか、侵害されていないか、または商業化前に満了すると考えられる。しかし、このような特許が必要であり、有効で侵害されていることが発見された場合、私たちは許可を得ることを要求される可能性があり、これらの許可は、商業的に合理的な条項で提供されるのではないか、またはいくつかの候補製品の商業化を停止または延期するか、または侵害を回避するために私たちの手続きを変更する可能性がある。
もし私たちが私たちの独自の情報とノウハウの機密性を保護できなければ、私たちの技術と製品の価値は不利な影響を受けるかもしれない
特許保護を求めることに加えて、私たちは、商業秘密、ノウハウ、および機密および固有情報を保護することを含む他の固有の権利に依存する。私たちのビジネス秘密と独自の情報を秘密にするために、私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、協力者、および私たちのビジネス秘密を訪問する権利のある他の第三者と秘密保護協定を締結します。私たちと従業員の合意はまた、個人が私たちにサービスを提供する時に構想されたどんな発明も私たちの独自の財産になると規定している。しかし、私たちはすべての場合にこのような合意を得ることができないかもしれないし、私たちとこのような合意を持っている個人は彼らの条項を守らないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。さらに、私たちの商業秘密または独自の情報を不正に使用または開示する場合、これらの合意を取得しても、特に私たちの商業秘密または他の機密情報を意味のある保護を提供することができない可能性がある。もし私たちの従業員、コンサルタント、または請負業者が私たちのために働いているときに第三者が所有する技術またはノウハウを使用する場合、私たちとこれらの第三者との間で関連する発明の権利について議論される可能性があります。
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私たちの秘密協定に違反することを含む、私たちの機密情報を不正に使用または開示する場合には、十分な救済措置がない可能性がある。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らがその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。競争相手や他の第三者が私たちの商業秘密を漏らしたり、私たちの商業秘密を独立して開発したりすることは、私たちの競争地位を損ない、私たちの業務、財務状況、経営業績、株価と将来性に重大な損害を与える可能性があります。
私たちの第三者への依存は、私たちのビジネス秘密を共有することを要求するかもしれません。これは、競争相手がこれらの秘密を発見したり、私たちのビジネス秘密が流用されたり、開示されたりする可能性を増加させるかもしれません
私たちは時々様々な組織や学術研究機関と協力して私たちの遺伝子治療プラットフォームを推進しているため、私たちは時々彼らと商業秘密を共有しなければならない。私たちは、独自の情報の研究または開示を開始する前に、当社の協力者、コンサルタント、コンサルタントとセキュリティ協定、材料譲渡協定、共同研究協定、コンサルティング協定、または他の同様の合意を締結することによって、当社のノウハウを部分的に保護することを求めています。これらの協定は、一般に、第三者が商業秘密のような私たちの機密情報を使用または開示する権利を制限する。第三者と協力する際に契約条項が採用されているにもかかわらず、商業秘密および他の機密情報を共有する必要は、そのような商業秘密が私たちの競争相手に知られ、無意識に他の人の技術に組み込まれているか、またはこれらの合意に違反した場合に開示または使用されるリスクを増加させる。私たちの独自の地位が私たちのノウハウおよびビジネス秘密にある程度基づいていることを考慮すると、競争相手は、私たちのビジネス秘密または他の許可されていない使用または開示が私たちの競争地位を損なうことを発見し、私たちのビジネスに大きな悪影響を及ぼす可能性があります
さらに、これらの合意は、通常、私たちの協力者、コンサルタント、およびコンサルタントが、私たちのビジネス秘密に関連する可能性のあるデータを発表する能力を制限します。私たちの学術協力者は通常、事前に通知され、指定された時間を延期して、私たちの知的財産権による協力を確保するためにデータを発表する権利があります。他の場合、出版権は私たちが独占的に統制しているが、場合によっては、私たちは他の当事者たちとこれらの権利を共有するかもしれない。共同研究開発計画も展開しており、研究開発パートナーシップや同様の合意の条項に基づいてビジネス秘密を共有することが求められるかもしれません。アメリカ国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、あるいは保護したくない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らの通信者がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。
知的財産権は必ずしも私たちの競争優位が直面しているすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：例えば：
| ● | 他の会社は、私たちの候補製品と類似した遺伝子治療製品を製造することができるか、または同様の遺伝子治療技術を使用することができるかもしれないが、これらの製品は、私たちが所有または許可している特許の請求項の範囲内ではない |
| ● | 私たちまたは私たちのライセンシーまたは未来の協力者は、発明が私たちが所有または許可した発表された特許または係属中の特許をカバーする最初の人ではないかもしれない |
| ● | 私たちまたは私たちのライセンシーまたは未来の協力者は、私たちのいくつかの発明をカバーする特許出願を最初に提出した人ではないかもしれない |
| ● | 他の人は私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を開発したり、私たちの任意の技術を複製したりすることができる |
| ● | 私たちが処理している特許出願は発行された特許を生成しない可能性がある |
| ● | 競争相手の法的挑戦のため、私たちが所有または許可した発行された特許は、無効または強制執行不可能と認定される可能性がある |
| ● | 私たちの競争相手は特許権のない国で活動し、これらの活動から学んだ情報を利用して競争力のある製品を開発し、私たちの主要な商業市場で販売するかもしれません |
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| ● | 私たちは他の特許を申請できるノウハウを開発しないかもしれない |
| ● | 他の人たちの特許は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない |
このような事件の発生は私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
定価や精算に関するリスク
私たちとビジネスパートナーは、HEMGENIXおよびマーケティング承認を得る可能性のある他の候補製品の保険カバー範囲、定価、精算に関する不確実性に直面しています
私たちは私たちの候補製品を使用した治療の費用が高いと予想する。私たちはほとんどの患者とその家族が私たちの製品費用を自分で支払うことができないと予想している。政府衛生行政部門，個人健康保険会社，その他の組織などの第三者支払者の精算がなければ，我々の候補製品には商業的に可能な市場はないであろう。商業的に実行可能な市場があっても、第三者清算レベルが私たちの予想を下回っていれば、ほとんどの患者は私たちの製品の治療費用を負担できないかもしれません。私たちの収入と毛金利は不利な影響を受け、私たちの業務は損害を受けるでしょう。
政府当局や他の第三者支払人、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どの薬剤を支払うかを決定し、その後、精算レベルを決定する。精算制度は国や地域によって大きく異なり、国ごとに精算許可を得なければならない。政府当局と第三者支払者は、特定の薬物やプログラムのカバー範囲や精算金額を制限し、メーカーのリベートの支払いを交渉または要求することでコストを抑制しようとしている。多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、特定の治療の使用決定に影響を与え、カバーの適応を制限することを要求している
また、支払い方法は医療立法と規制措置の影響を受ける可能性がある。例えば、医療保険や医療補助サービスセンターの医療保険や医療補助革新センターは、バンドル支払いモードのような新たな支払い·交付モードを開発することが可能である。また、最近政府はメーカーが製品を販売するための価格設定方式の審査を強化し、アメリカ議会はいくつかの調査を行い、薬品定価の透明性を高め、政府支払者計画下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者援助計画との関係を審査するための連邦と州立法を提出し、公布した。最近は2022年8月16日に“2022年インフレ削減法案”(IRA)が署名されて法律となっている。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーが連邦医療保険と価格交渉を要求し(交渉計画初年の最高公平価格は2026年に最初に適用され)、価格は交渉できるが上限がある；連邦医療保険b部分と連邦医療保険D部分の下のいくつかの薬品にリベートを徴収して、インフレを超える価格上昇を処罰し(初めて2023年に満期になる)、そしてD部分の代わりに新しい割引計画をカバーする(2025年から)。私たちは将来的により多くのアメリカ連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも米国連邦政府が医療製品やサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これは私たちの候補製品に対する需要の減少や追加の価格設定圧力を招き、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある
アメリカ各州もますます立法を通じて、価格或いは患者の精算制限、割引、ある製品の参入とマーケティングコスト開示の制限及び透明性措置を含む薬品と生物製品の定価を制御するための法規を実施しており、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。法律で規定されている第三者支払者の支払金額の価格制御やその他の制限は、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。また、地域医療当局と個別病院は、どの薬品とどのサプライヤーがその処方薬医療計画に組み込まれるかを決定するために入札プログラムを使用することが増えている。これは私たちの候補製品に対する最終的な需要を減らすか、あるいは私たちの製品の価格設定に圧力を与えるかもしれない。また、第三者支払者や政府当局は、参考定価システムや割引や値札の公表にますます興味を持っている。このような要求に違反した処方薬と生物製品は公開リストに登録されるだろう。これらの改革は私たちの候補製品に対する最終的な需要を下げるか、あるいは私たちの製品の価格設定に圧力を与え、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります
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EUでは、承認されれば、同様の政治、経済、規制発展が候補製品を利益的に商業化する能力に影響を与える可能性がある。価格およびコスト制御措置に対する持続的な圧力に加えて、EUまたは加盟国レベルの立法発展は、著しい追加的な要求や障害を招く可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させる可能性がある。EUで医療サービスを提供することは、医療サービスの確立と運営、薬品の定価と精算を含み、ほぼ完全に国家の法律と政策の問題であり、EUの法律や政策ではない。この点で，各国政府と保健サービス提供者は，保健および製品定価や補償を提供する上で異なる優先順位や方法を持っている。しかし、全体的に、大多数のEU加盟国の医療予算制限は、関連医療サービス提供者の薬品定価と精算の制限を招いた。これに加えて、EUや国が製品の開発やマーケティングを希望する人に増加している規制負担は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限したり、規制したりし、候補製品を商業化する能力(承認されれば)に影響を与える可能性がある。米国やEU以外の市場では，精算や医療保健支払い制度は国によって異なり，多くの国で特定製品や療法に価格上限が設定されている
私たちは米国、EU、または任意の他の司法管轄区域の将来の立法または行政または司法行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、または程度を予測することができない。もし私たちまたは私たちが接触する可能性のある任意の第三者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、または新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたはそのような第三者が規制適合性を維持できない場合、私たちの候補製品は得られた可能性のあるいかなる規制承認も失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
新薬の定価審査期間と定価交渉にはかなりの時間がかかり、結果も確定していない。定価審査と交渉は通常、監督管理機関のマーケティング許可を受けてから始まり、一部の当局は製品の販売価格が承認された後に発売することを要求する。一部の市場、特にEU諸国では、処方薬の価格設定は依然として政府の持続的な直接制御と薬品精算計画の制御を受けており、初歩的な承認を得て値下げを実施する可能性がある。製品が費用対効果に適合していないと考えられたり、製薬会社の利益が高すぎると考えられたりすれば、国家衛生システムの一部として、医療製品の価格も異なる価格制御メカニズムや制限を受ける可能性がある。また、特定の国の定価と精算決定は、他の国の強制的な値下げや追加の精算制限を招く可能性がある。これらの制限のため、私たちが上場承認を得る可能性のある任意の候補製品は、特定の司法管轄区域での製品の商業発表を延期または禁止する価格法規によって制限される可能性があります。また、私たちまたは任意の協力者は、精算承認を得る可能性を増加させるために、私たちの製品の価格を下げることを選択するかもしれない。もし国が規定した価格が私たちまたは任意の協力者に利益をもたらすのに十分でなければ、私たちまたは任意の協力者はこれらの国で製品を発売したり、製品を市場から撤回することを拒否することができる。もし定価が満足できない、あるいは価格が下がったら、私たちの業務は損害を受ける可能性があり、実質的かもしれません。もし私たちが第三者支払者の私たちの製品に対する十分なカバーと清算レベルを獲得して維持できなければ、私たちの製品のマーケティングと販売能力は不利な影響を受ける可能性があり、私たちの業務は損害を受ける可能性があります
私たちの目標孤児適応のアドレス可能な市場は一般的に限られており、私たちの治療法が一回の投与で治療利益を提供する潜在力のため、私たちは私たちの候補製品に関連する不確実性に直面している
孤立適応の比較的小さい市場規模および単一投与による長期治療利益の潜在力は、私たちの候補製品の定価、審査、交渉に挑戦をもたらし、私たちはマーケティング許可を得ることができるかもしれない。私たちの候補製品の多くは患者数が比較的少ない珍しい病気を対象としている。これらの小さな市場に対して十分な精算レベルを得ることができなければ、私たちの開発や商業インフラ、マーケティングや販売に成功し、マーケティング承認を得る可能性のある候補製品を支援する能力は悪影響を受ける可能性があります
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また、私たちの多くまたはすべての候補遺伝子治療製品は長期的な潜在的治療効果を提供する可能性があり、1回の投与だけでよいと予想される。これは多くの他の薬物療法と異なり，他の薬物療法は通常治療コースの延長や頻繁な投与が必要である。したがって，政府や他の支払者は，遺伝子療法を施行する際に求められる有意なレベルの補償を提供したくないか，あるいは時間の経過とともに持続的な治療利益の臨床的証拠との補償を求めることが求められる可能性がある。また、場合によっては、私たちの候補製品は何度も使用する必要があるかもしれません。これは、これらの治療の定価と精算をさらに複雑化させる可能性があります。また，これらの療法の期待コストを考慮すると，政府や他の支払者がカバー決定を行う際には特に厳しい可能性がある。このような要素は私たちの商業的成功を制限し、私たちの業務に実質的な損害を与えるかもしれない
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
我々は2023年12月31日と2022年12月31日までの年度に純損失を出し、数年前に重大な損失が発生し、今年度と今後数年は赤字が予想され、永遠に実現または利益を維持しない可能性がある
2024年6月30日までの6カ月間、12190ドルの純損失を計上し、2023年12月31日までの1年間で30850ドルの純損失を計上した。2021年12月31日までの1年間で、私たちは32960ドルの万ドルの収益を生み出したが、この収益は主に中超ベリンの一次的な許可収入に起因している。2021年までの数年間、私たちは大きな損失を受けた。2024年6月30日までの累計赤字は101230ドル。過去、私たちは主に株式証券と転換可能な債務、リスクローン、パートナーの前払い、政府機関の補助金と贈与、サービス料を売却することで、私たちの運営に資金を提供してきた。私たちは2024年と2027年末までの運営資金は主に私たちの既存の現金、現金等価物、現金資源から来ると予想しています。我々は基本的にすべての財政資源と努力を臨床前研究と臨床試験を含む研究と開発に投入している。今後数年は引き続き巨額の費用と損失が発生することが予想され、私たちの純損失は四半期と年度の間に大幅に変動する可能性がある。予測可能な未来には純損失が続くと予想しています
| ● | 引き続きAMT-130が行っている臨床試験に資金を提供し、私たちの他の候補製品の臨床開発を推進した |
| ● | Genezenと他の第三者製造業者との協力を通じて、私たちの候補製品を生産する臨床前、臨床、商業供給に関連するコストを生成した |
| ● | 臨床試験に成功した候補製品のために監督部門の承認を求める |
| ● | 私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する |
| ● | 私たちの業務を支援するために人員を採用して維持します |
| ● | 私たちの業務、財務、管理情報システムと人員を強化し、 |
| ● | 上場企業として運営される法律、会計、その他の費用を招く。 |
私たちは運営コストを大幅に下げることに成功しないかもしれません。私たちがそうしても、利益を達成したり維持したりするのに十分な収入が生まれないかもしれません。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。私たちは株主のために価値を作ることができず、資金を調達し、研究開発の努力を維持し、製品を多様化し、さらには運営を継続する能力を弱める可能性がある。
私たちは私たちの候補製品の開発を進めるために追加の資金を調達する必要があります。これらの製品は受け入れ可能な条項で提供できないか、あるいは全く提供できないかもしれません。必要に応じて資金を得ることができなかったことは、私たちの製品開発努力または他の業務を延期、制限、または終了させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、およびキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性があります
私たちは私たちが行っている活動に関連した多くの費用が発生すると予想され、私たちは私たちの製品ラインの開発に資金を提供し、私たちの持続的な運営を支援するために多くの追加資金を得る必要がある。また、私たちの融資需要の推定は、間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの資本資源を使用することができる
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私たちは必要な時に十分な資本を得ることができないかもしれないし、受け入れ可能な条項で資金を得ることができないかもしれない。私たちが追加債務融資を得る能力は、私たちが大力神と締結した2024年の融資計画の改訂と、ほとんどの資産を担保として約束する契約によって制限されるかもしれません。私たちが追加株式融資を得る能力は、私たちの株主が追加株式を発行することを承認する意志によって制限されるかもしれない。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈される可能性があり、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、私たちの普通株式所有者の権利に悪影響を及ぼす。
もし私たちが第三者との協力、戦略連合、マーケティング、流通、または許可手配によって追加資金を調達する場合、私たちは追加の株式を発行し、私たちの技術、将来の収入フロー、製品または候補製品の貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を調達できない場合、あるいは必要に応じて戦略的パートナーシップの構築に成功した場合、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少、またはさらに廃止することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの財務状況、運営結果、およびキャッシュフローに悪影響を及ぼすだろう
私たちの既存と未来のどんな債務も私たちの業務運営能力に悪影響を及ぼすかもしれない
2024年6月30日まで、2024年のローン改定手配によると、私たちは10000ドルの未返済元金万がある。2024年7月、レキシントン取引の完了に伴い、私たちは5，000ドルの未返済元金万を返済しました。当社は2024年に改訂融資を経て2027年1月満期日に余剰元金残高$5，000万を返済しなければならない。もし私たちが2027年1月の満期日までに2024年の改正融資メカニズムを再融資できなければ、私たちは私たちの既存の現金、現金等価物、現金資源から私たちの運営に資金を提供できないかもしれない。これは私たちの予想と一致する。力神からお金を借りる以外に、私たちは未来に追加の借金を負担するかもしれない。私たちの現在のローン義務と、私たちが未来に生じる可能性のある他の似たような義務は、重大な不利な結果をもたらす可能性があります
| ● | 一部の現金資源を利息および元金の支払いに使用し、運営資本、資本支出、研究開発、および他の一般企業用途に利用できる資金を減らすことが求められている |
| ● | 全体的な経済、産業、市場の不利な変化の影響を受けやすいようにしています |
| ● | 私たちが特定の企業の行動を取ったり、さらなる債務や株式融資を得る能力を低下させるかもしれない制限的な条約に制限されている |
| ● | ビジネスと競争する業界の変化を計画したり対応したりする際の柔軟性を制限します |
| ● | これは債務がより少ないか債務超過がより良い競争相手を選択することに比べて、私たちを劣勢にさせる。 |
私たちは十分な資金がないかもしれないし、私たちの既存のローン義務の満期金額を支払うために追加の融資を手配できないかもしれない。2024年改正融資メカニズム下の他の契約を支払わない場合、違約や満期金額の加速を招く可能性がある。“2024年のローン手配改訂”によると、私たちの業務、運営、資産或いは状況に重大な悪影響を与えることが合理的に予想される事件の発生は違約事件である。違約事件が発生した場合、貸手は満期金額を加速させ、支払いを加速させることができない可能性があり、融資者は担保の保証権益を強制的に執行して、このような債務を確保することができ、これは基本的に私たちのすべての資産を含む。
私たちの2024年の改正ローン金利は変動しており、下限は固定されている。米連邦準備委員会(Federal Reserve)は金利を引き上げており、将来的には最近の高インフレの影響に対応するためにさらに金利を上げる可能性がある。FRBは金利を上げており、将来的に最優遇金利を上昇させる可能性があり、これは将来的に私たちの債務超過義務を増加させる可能性がある。このような債務の大幅な増加は、債務返済に利用可能な現金や、将来の借金コストの増加を含む、我々の財務状況や経営業績にマイナス影響を与える可能性がある
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我々は、我々の業務発展および戦略計画(資産剥離、買収または他の潜在的取引を含む)の予想される財務的利益を達成することができないか、または予想される目標または将来性を達成することができないかもしれない
我々は最近と歴史的に、2024年7月のレキシントン取引と2021年7月のuniQure Franceとそのリードプロジェクト(AMT-260)の買収を含む様々な戦略的措置、取引、業務配置を求めてきた。私たちは時々私たちの業務発展と財務目標と一致して戦略的取引をするかもしれない。これらおよび他の戦略的措置を実施することには、将来的に資産剥離、買収、資産購入、パートナーシップ、協力、合弁企業、および他の投資が含まれる可能性がある。戦略と財政の観点から見ると、その中のいくつかの取引と配置は私たちにとってずっと重要であり、将来も重要であるかもしれない。これらの措置は、成功するかどうかにかかわらず、かつては、複雑で、時間がかかり、高価である可能性があり、経営陣の注意をそらす可能性があり、私たちを業務課題と潜在的な低効率に直面させる可能性がある。我々は、戦略計画を策定する際に、それに関連するリスクを誤って計算するか、または研究開発に関連するリスク、製造およびコンプライアンス問題、または行われている法律および他の訴訟の結果を含むすべての関連情報にアクセスする能力がない可能性がある。私たちが予想される時間枠内で、これらの戦略上のすべての予期された目標を達成することができる保証はなく、可能であれば、またはそのような任意の取引またはスケジュールの予想される利点を完全に達成することができる。
資産剥離(レキシントン取引を含む)、製品の合理化または資産売却は、資産減価をもたらす可能性があり、または特定の市場における当社の市場シェア、または特定の市場、治療分野、または製品における当社の競争機会および能力の低下をもたらす可能性があります。私たちは剥離された業務や資産の分離に成功できないかもしれませんが、これは私たちが行っていることと将来の運営に悪影響を及ぼすかもしれません。例えば、レキシントン取引は、担保または他の財務手配、賠償義務、剥離された企業に対する持続的な製造および供給、および移行サービス義務、または潜在的な訴訟によって、剥離された資産または業務に関連する持続的な財務および運営リスクをもたらす可能性がある。さらに、予想されるコスト節約を達成し、従業員の士気を維持し、当社の移行サービス義務を履行し、私たちが保留している業務を運営するために、重要な管理職および他の従業員を維持する、またはそのような取引に関連する予想または予想目標、将来性、相乗効果、または運営効率を達成することができないなど、そのような取引の予想または予想収益を達成することもできない可能性がある
私たちの戦略計画の全面的な実行は、重大な予期せぬ問題、費用、負債、競争反応、運営効率の低下、不利な税収結果、減価または再構成費用、重要な第三者関係の喪失、適格な従業員の誘致と維持の困難さ、管理層および/または従業員の注意の移転、およびその他の潜在的な不利な結果を招く可能性がある。さらに、私たちは戦略連合、合意、または手配を中止しなければならないかもしれないし、私たちのパートナーは彼らの協力を履行できないかもしれない。上記のいずれのリスクも、私たちの名声、業務、財務状況、経営結果、キャッシュフロー、配当金を支払う能力、および/または株価に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
他の法律コンプライアンス事項に関するリスク
私たちと従業員、顧客、および第三者との関係は、適用される法律および法規の制約を受けており、これらの法律および法規を遵守しないいかなる行為も、私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
医療提供者、医師、他の事業者、および第三者支払者は、市場で承認された任意の製品を推薦し、処方する際に主な役割を果たす。私たちの将来の第三者支払者や顧客との手配は、“海外腐敗防止法”や、詐欺や乱用、その他のアメリカや国際医療保健法律法規など、広範に適用される反賄賂法律に直面する可能性があり、これらの法律および法規は、マーケティング、販売、流通が私たちがマーケティング承認を得ることができる任意の製品の業務または財務手配や関係を制限するかもしれません
私たちが第三者の業務手配と適用される法律や法規に適合するように努力することは、巨額のコストにつながる可能性があることを保証します。もし私たちの業務または私たちの協力者、流通業者、または他の第三者エージェントの活動が、これらの任意の法律または私たちに適用される可能性のある任意の他の政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、政府支援医療計画から除外され、私たちの業務は削減または再編されるかもしれない
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しかも、私たちは様々な労働と雇用法令の制約を受けている。これらの法律と法規は、雇用差別、賃金と労働時間法、食事と休憩時間または他の福祉を提供する要求、家庭休暇規定、従業員と独立請負者分類規則、特定の従業員の労働条件と宿泊に関する要求、市民身分或いは仕事の許可と関連要求、保険と労働者補償規則、医療保健法、スケジュール通知要求、反差別と反騒乱法に関する。これらの法律や法規を遵守し、進行中の変化を含めて、私たちに巨額の費用と不遵守を負担させることは、私たちに重大な責任を負わせるかもしれない。特に、私たちはサバンズ-オキシリー法案の告発者の報復および雇用差別と報復の告発を受けており、私たちは未来に似たような法律や他の法律法規を守らないより多くの告発を受けるかもしれない。
上記のいずれの規定に違反した疑い又は実際に違反することに関連するコストは巨大である可能性があり、私たちの名声に補うことのできない損害を与えることができ、又は私たちの業務、財務状況及び運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが業務を展開している異なる司法管轄区域では、私たちはデータ保護に関する法律を守らなければならない。このようなデータ保護制度の実施は複雑であり、私たちが完全に遵守できなければ、私たちは罰を受ける可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
多くの国、国際、州の法律は健康情報とその他の個人と個人情報のプライバシーと安全を規範化している。それらはしばしば大きく異なる。例えば、EUは“EU汎用データ保護条例”という包括的なデータ保護法を採択し、2018年5月に施行された。イギリスはEU離脱後、イギリス一般データ保護条例(総称してEU一般データ保護条例、およびEUとイギリスに関する電子プライバシー法律、略称GDPR)により、EU一般データ保護条例をその国内法律に組み入れた。GDPRは，英国(2018年データ保護法を含む)やEU加盟国が個人データ処理を管理する国家立法とともに，臨床試験や有害事象報告からの健康データを含む個人情報の収集，使用，分析，送信能力に厳しい義務と制限を加えている
多くの場合、GDPRが私たちの義務に適用されることは、個人資料関連個人の同意を得ること、個人にGDPRによって規定されるデータ処理通知を提供すること、個人データをEUまたはイギリス(場合によっては米国への移行を含む)への移行に関する制限を遵守すること、データ保護政策およびプログラムを実施すること、特定の革新的な技術の使用を制限すること、緊急な時間範囲内で規制当局および影響を受けた個人にデータセキュリティ違反通知を提供すること、およびセキュリティおよびセキュリティ措置を実施することを含むことができる。EU加盟国と英国の規制当局は、GDPRと国家法律を異なる解釈をし、追加的な要求を加える可能性がある。実行およびコンプライアンスに関するガイドラインは、しばしば更新され、または他の方法で修正される。これらすべては，個人情報の処理とGDPR遵守の複雑さを増加させている
GDPRは、EUとイギリスの監督管理当局が、規定を遵守していない企業グループに対して2，000ユーロ万と関連企業グループの年間世界総収入4%の罰金を科すことを許可した。(英国GDPRでのGBPにも同様の上限がある。)EUとイギリスの監督管理当局は、不正エンティティおよび/または不適合エンティティの親会社に直接このような罰金を徴収する可能性がある。規制当局はまた、私たちの施設やシステムの突撃検査(いわゆる“夜明け急襲”)や、私たちに“処理停止”命令を出すなど、他の幅広い権力を持っている。法執行行動を規制することに加えて、個人は私たちに個人訴訟(潜在的な団体または代表訴訟を含む)を提起することができる。GDPRは個人が取り戻すことができる賠償金額や損害賠償に法定上限を設定していない
全体的に、GDPRコンプライアンスの巨大なコスト、GDPRでの規制された法執行行動および個人訴訟のリスク、GDPRおよび世界各地の健康情報および他の個人および個人データのプライバシーおよびセキュリティに関する他の規制計画に加えられる他の負担は、私たちの業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
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製品責任訴訟は私たちに重大な責任を負わせ、私たちの療法の商業化を制限するかもしれない
私たちは私たちの候補製品の人体臨床試験におけるテストと製品販売に関する固有製品責任リスクに直面している。もし私たちが自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちの候補製品や製品や患者がそれらを管理するための手続きにダメージを与えたと主張すれば、私たちは重大な責任を招くだろう。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
| ● | 候補製品や私たちが開発したり販売したりする製品の需要が減少しています |
| ● | 私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を損なう |
| ● | 遺伝子治療をめぐる否定的な宣伝や世論 |
| ● | 臨床試験参加者や場所の撤退や開発計画の終了 |
| ● | 関連訴訟の巨額の抗弁費用 |
| ● | 実験参加者や患者に多額の報酬を与え |
| ● | 収入損失 |
| ● | 規制当局は調査と法執行行動を開始し、製品のリコール、撤回、承認またはラベル、マーケティング、または販売促進制限を開始した |
| ● | 経営陣の資源を減らして業務戦略を推進する |
| ● | 私たちが開発したどんな製品も開発したり商業化することはできません。 |
臨床試験を行っている国によって、私たちの現在の1回の保険は50万ユーロから1000万ユーロまで様々です。そのような保険は私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれない。私たちが臨床試験を拡大するにつれて、私たちは私たちの保険カバー面を増加させる必要があるかもしれない。しかも、保険カバー範囲はますます高くなっている。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。保険カバー範囲が私たちが生じる可能性のある責任をカバーするのに十分でなければ、私たちの業務、財務状況、経営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
医療立法と規制改革措置は私たちの金融運営に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの産業は厳格に規制されており、法律の変化は私たちの業務、運営、または財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。“患者保護と平価医療法案”(Patient Protection and Affordable Care Act，PPACAと略称する)は全面的な措置であり、アメリカ国内の医療保険のカバー範囲を拡大し、主に雇用主と個人の医療保険への参加を強制し、医療補助計画を拡大することを目的としている。法律のいくつかの条項は私たちに影響を与え、私たちのいくつかの費用を増加させるかもしれない。
また、PACAが公布されて以来、他の立法改正も採択された。これらの変化には、2013年4月1日に施行された会計年度ごとに提供者に支払われる連邦医療保険総額が2%減少し、国会はその後、これらの削減の有効期限を延長した。バイデン総裁は以前に臨時立法に署名し、2021年末までにこの減免を廃止したが、2022年4月1日から6月30日までの間に1%の支払い調整が実施され、2%の支払い調整が2022年7月1日から発効した。2013年1月、総裁·オバマ氏は、いくつかの提供者への医療保険支払いをさらに減らし、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長する2012年の米国納税者救済法に署名した。これらの法律は連邦医療保険や他の医療資金のさらなる減少を招く可能性があり、これは私たちの顧客および私たちの財務運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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PACAや将来講じられる可能性のある他の医療改革措置は，より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり，価格設定や顧客が入手可能な製品精算の追加的な下振れ圧力，メーカーのリベートを増加させる可能性が予想される。さらに、PACAのいくつかの側面は司法と議会の挑戦を受け続ける可能性がある。例えば、米国の2017年の“減税·雇用法案”には、2019年1月1日から“平価医療法案”を廃止し、1年の全部または一部で合格医療保険を維持できなかった個人が税収に基づく責任分担で支払う条項が含まれており、この条項は通常“個人強制医療保険”と呼ばれている。118年の間、PACA、その実行条例、ガイドラインとその政策をより多くの立法と規制改正することが可能になったこれは…。アメリカ議会とバイデン政権の下で。しかし、いかなる新しい法律や法規が、私たちが規制承認を受ける可能性がある任意の候補製品の価格にどのように影響するかはまだ不明である。医療保険や他の政府が計画している精算のどの減少も、個人支払者の支払いのような減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの製品の商業化を阻止するかもしれない。
私たちの未来生長市場に進出する能力にかかっているかもしれませんアメリカやヨーロッパ以外の地域ではこのような状況で、私たちは追加的な規制負担と他の危険と不確実性に直面するだろう。
私たちの将来の収益性は、現在または未来の候補薬を海外市場で商業化する能力にある程度依存するかもしれませんが、私たちは協力に依存するかもしれませんs第三者と協力する。薬の販売や普及は許可されていません候補者は私たちがこの外国市場関連規制機関の規制承認を得る前に。他の多くのプロジェクトで単独の規制承認を受けた司法管区私たちは多くの規制と違う要求を守らなければならない司法管区安全性と有効性，われわれ候補薬物の臨床試験，製造，商業販売，定価，流通などの管理については，これらの管轄区での成功は予測できない
私たちの内部コンピュータシステム、または私たちの協力者や他の請負業者やコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これは、私たちの製品開発計画が実質的に破壊される可能性があります。
私たちの内部コンピュータシステム、および私たちの現在および未来の任意の協力者および他の請負者またはコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、電気通信、および電気故障の破壊を受けやすい。我々の情報技術システムの規模および複雑さ、ならびに私たちの協力者、請負業者およびコンサルタントのシステム、ならびにこれらのシステム上に格納された大量の機密情報は、これらのシステムが、当社の従業員、第三者サプライヤーおよび/またはビジネスパートナーの不注意または意図的な行為、または悪意のある第三者のネットワーク攻撃によって、サービス中断またはセキュリティホールの攻撃を受けやすいようにする。ネットワーク攻撃の頻度，複雑さ，強度が増加しており，発見されにくくなってきている.ネットワーク攻撃には、サービスの信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性、および利用可能性を脅かすために、有害なマルウェア、恐喝ソフトウェア、サービス拒否攻撃、社会工学、および他の手段の配備が含まれる可能性がある。ネットワーク攻撃はまた、支払いまたは情報が予期されない受信者に送信されることをもたらすために、ネットワーク釣りまたは電子メール詐欺を含む可能性がある。私たちのハイブリッド遠隔作業政策はこのような危険に対する私たちの脆弱性を増加させるかもしれない。
我々は過去にシステム障害，ネットワーク攻撃，セキュリティホールを経験して解決してきたが，これまで我々の運営が大きな中断を招いたシステム障害，事故，ネットワーク攻撃，セキュリティホールを経験したことはない.将来的に、このような事件は、私たちの商業機密、データ、または他の独自の情報の損失によるものであっても、他の類似した破壊によっても、私たちの開発計画および業務運営に実質的な破壊をもたらす可能性がある。さらに、私たちの患者または従業員に関する個人情報を含む不正アクセス、使用または漏洩をもたらすこのようなイベントは、私たちの名声を損なう可能性があり、連邦および/または州が通知法律および外国と同等の法律に違反し、他の方法で個人情報のプライバシーおよび安全を保護する法律および法規に基づいて責任を負わせる可能性がある。セキュリティホールおよび他の不適切なアクセスを検出することは困難である可能性があり、それらを識別するための任意の遅延は、上述したタイプの被害を増加させる可能性がある。私たちはセキュリティホールを防ぐために大量の資源を投入したり、ネットワーク攻撃やセキュリティホールによる問題を解決する必要があるかもしれない。我々は情報技術システムやインフラを保護するためのセキュリティ対策を実施しているが，これらの措置が我々の業務に悪影響を及ぼす可能性のあるサービス中断やセキュリティホールを防止し，我々の製品や候補製品のさらなる開発や商業化が遅れる可能性は保証されない.
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第I部プロジェクト1 Cを見てくださいネットワーク·セキュリティ私たちの中で年報私たちのネットワークセキュリティリスク管理、戦略、そしてガバナンスに関するより多くの情報
気候変わる環境、社会、およびガバナンス(ESG)事項を含む企業責任イニシアティブは、私たちの業務に追加コストをもたらし、新たなリスクに直面させる可能性があります
温室効果ガスは世界の気温、天気パターン、極端な天気や自然災害の頻度や深刻さに悪影響を及ぼす可能性がある。このような事件は私たちの業務に否定的な影響を及ぼすかもしれない。気候変動の影響に対する懸念は、気候変動の環境への影響を低減または軽減するために、新たなまたは追加の立法および規制要件をもたらす可能性があり、これは、税収、輸送コスト、および公共事業などの費用の増加をもたらす可能性がある。また、自然災害と極端な天気条件は私たちの施設の生産性に影響する可能性があり、私たちの臨床試験中の患者は試験方案に符合したり、臨床試験場所に訪問する能力、私たちのサプライチェーンの運営或いは消費者購入モードを維持することができる。このような事件の発生は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
持続可能な開発と持続可能な開発イニシアティブは引き続き政治と社会の注目を集め、現有と間もなく達成される国際協定及び国家、地域と地方立法、監督管理措置、報告義務と政策変化を招く。我々が事業を展開しているいくつかの国では，温室効果ガス排出規制や気候変動に重点を置いた他のグローバルイニシアティブの社会的圧力が高まっている。これらの協定および措置には、“パリ気候協定”が含まれており、将来の立法、規制措置、または政策変化を引き起こす可能性があり、これらの変化は、私たちの運営中の温室効果ガス排出を減少させるために、運営変更、税収、または購入排出を免除する必要があり、これらの措置を遵守するために追加の資源を投入し、大量の資本支出を招くことが要求されるかもしれない。さらに、ESG問題への関心の高まりは、政府調査および公共および個人訴訟をもたらし、これは、私たちのコストを増加させるか、または他の方法で私たちのサービスまたは運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある
また、企業ガバナンス及び関連事項に関する情報を投資家に提供する組織は、ESG及び持続可能性指標に基づいて会社及び投資ファンドを評価する格付けプログラムを策定している。そのような評価は投資家たちが彼らの投資と投票決定に情報を提供するために使用される。不利なESG格付けは、投資家の私たちに対する否定的な感情を増加させる可能性があり、これは私たちの証券価格と私たちが資金を得る機会とコストに悪影響を及ぼすかもしれない。また、投資家、特に機関投資家は、これらの得点を利用して同業者と照らし合わせて会社を評価し、1つの会社が遅れていると思われれば、これらの会社とその取締役会の責任を追及する行動をとる。取締役会の多様性はESGの話題であり、特に投資家、株主、立法者、上場取引所の高い関心を集めている。いくつかの州は、会社が取締役会で特定の性別と人種多様性の要求を満たすことを要求する法律を採択した。私たちの企業責任イニシアティブまたは目標が、私たちの投資家、株主、立法者、上場取引所、または他のグループによって設定された基準に適合していない場合、または第三者格付けサービスから受け入れ可能なESGまたは持続可能な格付けを得ることができない場合、私たちは名声の損害に直面する可能性があります
気候変動またはこれらのESGおよび持続可能な開発計画のいずれかまたはすべての影響は、重大な運営変化および支出を招き、私たちの製品への需要を減少させ、私たちに名声被害を与え、私たちの業務、財務状況、および運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
従業員問題に関するリスクと成長管理
私たちの未来の成功は私たちが肝心な幹部、技術者と他の従業員を維持する能力、及び合格者を吸引、維持、激励する能力にかかっている。
私たちの未来の成長と成功は、私たちが引き続き従業員を誘致、維持、管理、激励する能力に大きく依存するだろう。どんな上級管理職のメンバーのサービスを失ったり、経験のある管理者を採用したりすることができなくても、業務計画を実行する能力に悪影響を与え、私たちの経営業績を損なう可能性があります。著者らは求人、訓練、維持と激励に高度に依存して、著者らの研究開発、臨床運営と製造仕事を指導した。私たちは私たちの主要者たちと雇用協定を締結したが、彼らの誰もが短時間で雇用を中止することができる。私たちは私たちの高級管理者や職員たちに重要な人員保険を提供しない
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肝心な従業員のサービスを失うことは、私たちの研究開発目標の実現を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また，上級管理職やキーパーソンを交代させることは困難である可能性があり，我々の業界では遺伝子治療製品の開発に成功するために必要なスキルや経験の広さや深さを持つ個人数が限られているため，時間がかかる可能性がある
医薬領域の人材競争は激しく、採用できる合格潜在従業員の数は限られている。競争が激しいため、業務発展に必要な合格者を引き付け、維持することができず、適切な代替人員を募集することもできない可能性がある。もし私たちが高い素質の人材を引きつけ、維持することができなければ、私たちが業務を追求する能力は損なわれる可能性があり、私たちの成長戦略は制限されるかもしれない。
さらに、私たちは私たちの従業員、請負業者、コンサルタント、サプライヤー、そして私たちと関係のある他の人たちに依存して法的要求の下で道徳的行動を行う。任意の従業員または他のそのような第三者が、適用された法律、法規、合意、規則および他の要求の範囲内で行動できなかったか、またはそのような人員の任意の不当な行為、不法行為、またはしないことは、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。
私たちが取ったまたは未来に取られる可能性のある戦略的優先順位に一致した業務再構成行動は、予想されるように効果的ではないかもしれません。コストを節約してくれないかもしれませんし、私たちの業務を混乱させるかもしれません.
2023年10月、私たちは私たちの開発候補製品の組み合わせの優先順位を再決定し、財務資源を節約し、私たちの従業員チームを現在の業務需要と一致させるために、私たちの業務を再構成し始めました。2024年6月、レキシントン工場や関連製造資産の売却を発表するとともに、運営費や現金消費を削減するために、より広範な努力をしました。また，2024年8月には，資本を節約し，運営を簡略化し，十分な現金資源を確保し，潜在的に意義のあるマイルストーンにより複数の臨床段階計画を推進するための戦略審査の結果を発表した。今回の再編には、私たちのレキシントン工場と関連従業員をGenezenに移行し、全世界の従業員の約65%、すなわち会社全体の約300職の削減に関連し、アムステルダムに本社を置く労使委員会の審査を受け、審査は2024年第3四半期に完了する予定です。私たちは再編成が2024年第4四半期にほぼ完了すると予想している。私たちはこれらと未来の再編努力を実行する時に挑戦に直面する可能性があり、これらの挑戦は私たちの財務業績に影響を及ぼすかもしれない。
これらの行動が運営コストを低減すると信じているにもかかわらず、これらの再構成努力が目標利益を達成または維持すること、またはこれらの利益を達成しても、長期的な期待および業務需要を満たすのに十分であることは保証されない。これらの再構成努力の結果として、私たちは、従業員移行、通知期間および解散費のための現金支出、従業員福祉計画に関連するコスト、および関連する再構成利便性および取引コストを含む、短期的に追加のコストを生成することができる。これらの再編努力の持続的な影響に関連する他のリスクとしては、従業員の自然減が私たちが予想している効果的なリストラを超え、従業員の士気への悪影響(実際または予想される株式報酬価値の低下もさらに悪化する可能性がある)、経営陣の注意力の移転、雇用者としての私たちの名声への悪影響(これは、将来的に新入社員を募集し、維持することが困難になる可能性がある)、潜在的な人員不足、および合格した従業員または他の運営課題を失うために開発目標を達成できないか、遅延する可能性がある。もし私たちが私たちの再編努力の期待的な利益をタイムリーに認識していなければ、私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの普通株の価格は過去ずっと、将来も変動が大きいかもしれない
私たちの株価はずっと変動しており、未来も変動するかもしれない。2014年2月4日に私たちの普通株がナスダック世界ベスト市場で取引を開始してから2024年7月29日まで、私たちの普通株の販売価格は最高の82.49ドルから最低の3.73ドルまで様々です。2024年7月29日の終値は普通株1株当たり7.8ドル
近年、株式市場全般、特に中小企業バイオ医薬品の株式市場では、株価や数量の変動を経験している企業の業績の変化とは無関係または不釣り合いな大幅な価格や数量の変動を経験しています。当社の普通株式の市場価格は、以下の多くの要因の影響を受けます。
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| ● | 競争力のある製品や技術の成功 |
| ● | 候補製品や競争相手の臨床試験結果 |
| ● | 臨床試験の中間データに対する世論と市場の反応 |
| ● | 遺伝子療法に対する一般の認識 |
| ● | FDAと私たちの臨床試験と規制の終点の設計について交流した |
| ● | 不良事件のため、監督管理の遅延と政府は潜在的な製品に対する監督管理を強化する |
| ● | EU、アメリカ、その他の国の法規や法律の発展 |
| ● | 特許出願、発行された特許または他の固有の権利に関連する発展または紛争； |
| ● | キーパーソンの採用や退職 |
| ● | 私たちの業務の変化は、パイプの優先順位の再決定と再構成を含む |
| ● | 私たちの候補製品や臨床開発計画に関連する費用レベルは |
| ● | 私たちは他の候補製品や製品の結果を発見し、開発し、得るために努力している |
| ● | 財務結果、発展スケジュール、または証券アナリストの提案に関する推定の実際または予想変化； |
| ● | 私たちの財務業績や私たちと似ていると思われる会社の財務業績の違い |
| ● | 医療支払い制度の構造を変え |
| ● | 製薬とバイオテクノロジー部門の市場状況 |
| ● | 製薬とバイオテクノロジー分野の同業者間の合併、買収、許可、協力活動 |
| ● | 一般的な経済、産業、市場状況； |
| ● | “リスク要因”の節で述べた他の要因 |
ある会社の証券市場価格にこのような変動が生じた後、同社に対して証券集団訴訟が提起されることが多い。私たちの株価の潜在的な変動性のため、私たちは未来に証券訴訟の目標になるかもしれない。また、私たちの会社規約には保護的な条項があり、オランダの会社法によって使用できるにもかかわらず、私たちが維権投資家が私たちの普通株の内在的価値を反映できないと考えている市場推定値を経験すれば、市場変動は株主次元権感情を増強させる可能性がある。我々の戦略方向と競争したり衝突したり、取締役会構成の変更を求める過激な活動は、私たちの経営業績や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。証券訴訟や株主維権は巨額のコストを招き、経営陣の関心や資源を私たちの業務から移す可能性がある。
もし私たちの役員、役員、大株主が共同行動を選択すれば、彼らは株主に承認された事項を提出する上で大きな支配権を持ち続けるだろう
2024年6月30日現在、我々の役員、役員、主要株主は合計5%以上の発行済み普通株を保有しており、実益は約26.9%の発行済み株式(普通株を購入する選択権の行使可能な発行可能株式を含む)を持っている。したがって、これらの株主が共同行動を選択すれば、彼らは実際に私たちの株主に承認された多くの事項と、私たちの管理と事務を制御することができるかもしれない。例えば、この人たちが一緒に行動することを選択した場合、彼らは取締役会の選挙を制御し、任意の合併、合併、または私たちのすべての資産またはほぼすべての資産を承認することができる。これらの株主の利益は私たちの他の株主の利益とは異なる可能性があり、利益が衝突する可能性がある
私たちの会社規約やオランダ会社法の条項は、私たちに有利な買収要約を阻止し、私たちの取締役会を変更しようとしているいかなる試みも阻止または挫折する可能性があります。
オランダ法により，オランダ成文法や判例法で規定されている範囲では，様々な保護措置が可能かつ許容されている。わが社の定款のいくつかの条項は第三者が私たちの統制権を獲得したり、私たちの取締役会を変更したりすることを難しくするかもしれません。これらの規定には
| ● | 私たち非執行役員の三年間の任期は交錯しているので、いずれの年でも、約三分の一の非執行役員だけが選挙または再任を必要としている |
| ● | この条項は、私たちの役員が株主総会で、私たちが発行した普通株式の半分以上に相当する3分の2の多数の投票で解任されたり疑われたりしなければならないと規定している |
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| ● | 私たちの執行役員は、執行役員の指名が少なくとも50%の発行された普通株式の3分の2の多数票を代表する株主総会で覆されなければならない非執行役員の指名に拘束力がある場合にのみ任命されることができる |
| ● | わが社の定款の改正を含むいくつかの事項を要求し、私たちの取締役会の提案に基づいて私たちの株主に提出して投票するしかありません。 |
また、オランダの会社法によると、自主的な買収要項やある株主の行動が発生した場合、私たちの取締役会は250日間にわたる静粛期を援用することができる。静粛期間内に、当社の株主総会は、当社の取締役会の提案を経ない限り、取締役を解雇、停職または委任することができない(又は当社の組織定款細則における当該等に関する条文)を改訂することができない。
私たちは予測可能な未来に配当金がないと予想している
会社が設立されて以来、私たちは何の配当金も支払ったことがない。将来の運営が多くの分配可能な利益をもたらしても、私たちは現在、これらの収益(あれば)を私たちの業務に再投資して、私たちが持続的な配当を支援するための既定の収入源がある時まで配当金を支払うつもりだ。したがって、株主は私たちの普通株の配当収入に依存することはできません。私たちの普通株に投資するいかなる見返りも、私たちの普通株価格の将来のいかなる値上がりにも完全に依存するかもしれません
有効な内部統制制度を維持できなければ、私たちの経営業績を正確に報告したり、詐欺を防止したり、私たちの報告義務を履行できなかったりする可能性があり、投資家の自信と私たちの普通株の市場価格は大きな悪影響を受ける可能性があります
もし私たちが財務報告書の内部統制の十分性を維持できなければ、私たちは財務報告書に対して効果的な内部統制を実施したという結論を持続的に得ることができないかもしれない。私たちが財務報告書に対して有効な内部統制を維持できなければ、私たちの財務諸表に重大な誤報が発生し、私たちの報告義務を履行できない可能性があり、投資家が私たちの報告書の財務情報に自信を失う可能性がある。これは逆に私たちが資本市場に参入する機会を制限し、私たちの経営業績を損ない、私たちの普通株の取引価格を低下させる可能性がある。また、財務報告を無効にする内部統制は、私たちが直面している詐欺や会社の資産乱用のリスクを増加させ、ナスダック世界から厳選された市場撤退、規制調査、民事または刑事制裁に直面する可能性があります。予測可能な未来に、私たちの報告書とコンプライアンス義務は私たちの管理、運営、財務資源、そしてシステムに大きな圧力をもたらすかもしれない
私たちは過去に資格があり、未来にも受動的な外国投資会社になる資格がある可能性があり、これはアメリカの保有者に不利なアメリカ連邦所得税の結果をもたらすかもしれない
米国国外で設立された会社は、任意の課税年度において、その総収入の少なくとも75%が受動的収入である場合、または平均少なくとも50%の資産合計が受動的収入を生成する資産または受動的収入を生成するために保有された資産に起因することができる場合、米国連邦所得税の目的で受動的外国投資会社(“PFIC”)に分類されることが多い。このための受動的収入には、一般に、配当金、利息、特許権使用料、レンタル料、および商品および証券取引の収益が含まれる。我々の総資産の平均価値，現金と現金等価物および普通株の価格によると，2023年には米国連邦所得税のPFICに分類されると予想される。いずれの課税年度における地位は，我々の毎年の資産や活動に依存するが，これは各課税年度終了後に毎年行われる事実決定であるため，将来の課税年度に民間投資会社になる資格があることは保証されない。私たちの資産の時価は私たちの普通株の市場価格を大きく参考にして決定する可能性があり、普通株の市場価格は変動する可能性があり、またバイオテクノロジー会社の市場価格が特に不安定であることを考慮すると、かなり変動する可能性がある。もし私たちが本課税年度または将来のいかなる課税年度のPFICとみなされれば、米国所有者はその年度の年間情報申告書の提出を要求され、米国の所有者がこの年度にいかなる普通株を処分したか、普通株に関する分配を受けたかにかかわらず、その年度の年次情報申告書の提出を要求される。場合によっては、米国所有者はPFICの地位の悪影響を軽減するために何らかの税務選択を行うことができるかもしれないが、そのような選択をするためには、米国所有者は通常、その会社に関する情報を提供しなければならず、このような情報を提供するつもりはない。
PFICに関するアメリカ連邦所得税規則は複雑です。アメリカの保有者に私たちの株の購入、所有権、処分について彼らの税務顧問に相談するように促して、私たちはPFICが彼らに与える可能性のある影響とみなされています(適用可能な選択があるかどうかを含めて、そのような選択をするかどうかは
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彼らの特定の場合には望ましい)、連邦、州、地方、および外国税務考慮要素は、これらの所有者と購入、所有権、および私たちの株式を処分するのに適している。
アメリカや他の外国のどんな判決もオランダで私たちに施行するのは難しいかもしれない
アメリカ証券取引委員会報告の目的で、私たちはアメリカ国内申請者として報告していますが、私たちはオランダの法律組織に基づいて存在しています。私たちの取締役会のメンバーや上級管理職の一部はアメリカ国外に住んでいます。また、私たちの資産の大部分はアメリカ国外にあります。そのため、株主はアメリカ国内でこれらの人に訴訟手続きを送ることができないかもしれませんし、アメリカの裁判所でアメリカ連邦証券法民事責任条項に基づく判決を含む、彼らまたは私たちに不利な判決を実行することができません。オランダ裁判所が米国連邦証券法に完全に基づく原始訴訟で私たちまたは私たちの取締役会メンバーに民事責任を適用し、オランダの管轄権のある裁判所に提出するかどうかは不明だ
米国とオランダには現在、仲裁裁決以外の民商事判決を相互に認め、執行する条約はない。したがって、米国裁判所による最終支払い判決は、米国証券法に完全に基づいているか否かにかかわらず、オランダで自動的に認められたり強制されたりすることはない。オランダで実行可能な判決を得るために、米国の裁判所に最終的かつ決定的な判決を下された側は、オランダの管轄権のある裁判所にクレームを出すことを要求される。その当事者はオランダ裁判所にアメリカ裁判所が下した最終判決を提出することができる。オランダ裁判所が米国裁判所の管轄権が国際的に受け入れられる理由に基づいており、適切な法的手続きを遵守していると認定した場合、オランダ裁判所は原則として、オランダの公共政策の原則に違反しない限り、米国裁判所の判決に拘束力を持たせるであろう。オランダの裁判所は懲罰的賠償や他の判決を認めて実行することを拒否するかもしれない。また、オランダ裁判所は、米国裁判所が与えた損害賠償金額を減少させ、必要に応じて損害賠償を認め、実際の損失または損害を補償することができる。米国裁判所のオランダでの判決の執行と承認は、オランダ民事訴訟法の規定によって完全に管轄されている
したがって、米国の株主は、米国連邦証券法による判決を含む、米国裁判所で得られた任意の民事および商業判決を、私たちまたは私たちの取締役会のメンバーまたは上級管理者(オランダまたは米国以外の国の住民)に対して実行することができないかもしれない
私たちの株主と取締役の権利と責任はオランダの法律によって管轄されており、いくつかの重要な点では米国の法律で規定されている株主の権利と責任とは異なる
私たちは上場企業ですNaamloze Vennootschap)オランダ法律機関によると、当社の事務は、オランダに登録された会社を管理する当社の定款及び法律によって管轄されています。オランダの法律によると、私たちの株主の権利と私たちの取締役会のメンバーの責任はいくつかのアメリカ司法管轄区域の法律とは違う。職責を履行する際に、オランダ法は、我々の取締役会メンバーに、我々の株主の利益だけではなく、UnQure、その株主、従業員、他の利害関係者の利益を考慮することを要求する(ほとんどの米国司法管轄区域の法律要件による)。これらの考えから、一部の当事者は、株主としての利益とは異なる利益を持っている可能性があり、または株主としての利益以外の利益を有している可能性があり、私たちの取締役は、ある米国の管轄区域法律に基づいて設立された会社とは異なる行動をとる可能性がある。
また、当社の定款によると、私たちの取締役会が株式融資方式で私たちの普通株式を発行することを許可する前に、私たちの株主の承認を得なければなりません。私たちの株主は、普通株のさらなる発行を承認することを望まず、資本の調達や開発計画や持続的な運営に資金を提供する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。オランダの法律が将来変わらないことも保証されないし、米国の会社法の原則で提供されるような方法で投資家を保護する保証もなく、投資家の権利に悪影響を及ぼす可能性がある
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私たちは インフレのような不安定な市場や経済状況は、私たちの業務、財務状況、株価にマイナスの影響を与える可能性がある
インフレ、不安定なエネルギーコスト、地政学的問題、戦争、不安定なグローバル信用市場と金融状況などの市場状況は、一定期間の経済の深刻な不安定、流動性と信用供給の減少、世界経済への期待の低下、未来の世界経済成長の減速の予想を招く可能性がある。私たちの業務と運営は、このようなインフレ変動、経済低迷、動揺したビジネス環境、持続的な不安定または予測不可能な経済と市場状況を含む、このような不安定な悪影響を受ける可能性がある。インフレは特に私たちの全体的なコスト構造を増加させ、私たちの流動性、業務、財務状況、そして経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。経済におけるインフレの存在は、より高い金利と資本コスト、輸送コスト、供給不足、労働力コストの増加、為替レートの疲弊、その他の類似の影響を招き続ける可能性がある。インフレのため、私たちは経験して、私たちの業務全体のコスト上昇を経験し続けるかもしれない。インフレの影響を緩和する措置をとる可能性がありますが、これらの措置が奏効しなければ、私たちの業務、財務状況、経営業績、流動性は実質的な悪影響を受ける可能性があります。これらの措置が有効であっても、これらの有益な行動がいつ私たちの運営結果に影響を与えるか、そしていつコストインフレが発生するかは、異なるかもしれない。
このような変動と中断は、私たちまたは私たちが依存している第三者に不利な結果をもたらすかもしれない。経済や市場状況が悪化したり改善されていなければ、将来のいかなる融資努力も達成を難しくし、コストが高く、私たちの株主に希釈作用を持たせる可能性がある。また、私たちの業界の変動と業界全体の株式価値が低下しているため、投資家はより安定したリターンを得る非バイオテクノロジー投資を求めるかもしれない。適切かつ有利な条件で必要な融資を得ることができない場合、私たちの運営、財務状況、または株価に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または開発または商業化計画を延期または放棄する必要があるかもしれません
証券や業界アナリストが私たちの業務に不正確または不利な研究報告書の発表を停止したり発表したりすれば、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある.
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。私たちの1人以上のアナリストを追跡して私たちの普通株格付けを引き下げたり、私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
もし私たちが発表し、予想された時間範囲で予想された開発と財務目標を達成できなければ、私たちの候補製品の商業化は遅れる可能性があるので、私たちの株価は下落する可能性があります
私たちは各種の科学、臨床、監督管理とその他の製品開発目標を達成する時間、及び財務とその他の業務に関連するマイルストーンを推定する。私たちは時々いくつかのマイルストーンの予想時間と、私たちの現金滑走路に関する指導を公開します。これらのマイルストーンには、科学研究の開始または完成、臨床試験、監督文書の提出、監督当局との相互作用、および商業販売の承認スケジュールが含まれる可能性がある。このようなすべてのマイルストーンは様々な可能性が証明された不正確な仮定に基づいている。私たちの推定と比較して、私たちが実際にこれらのマイルストーンを実現する時間は大きく異なるかもしれないが、多くの場合、原因は私たちの統制を超えている。もし私たちがこれらのマイルストーンに達していなければ、公開発表のマイルストーンを含めて、私たちの製品の開発と商業化は遅れるかもしれません。私たちの業務は名声を損なう可能性があり、したがって、私たちの株価は下落するかもしれません。
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第二項です。未登録株式証券販売、収益の使用及び発行者による持分証券の購入
ない。
第三項です。高級証券違約
ない。
第四項です。炭鉱安全情報開示
該当しない。
五番目です。その他の情報
2024年6月30日までの6ヶ月間、役員または会社役員
2024年7月23日、レキシントン工場をGenezenに売却する取引の完了を発表し、2024年8月1日に組織再編を行うことを発表した。レキシントン施設の再編と売却は、最近完成した私たちの業務の全面的な検討の結果であり、資本の節約と私たちの組織の簡素化を目標としている。これらの変化の一部(レキシントン工場の売却や関連従業員のGenezenへの移行を含む)として、従業員全体の65%を占める約300人のリストラが予定されている。
再構成に関連するコストは650ドルから750万ドルの間にあり、主に従業員の解散費に関する現金支出が含まれると予想される。これらのコストは、現地の法律の要求を含む仮定の影響を受け、実際の支出は、上記で開示された推定数とは大きく異なる可能性がある。再編作業はアムステルダムに本部を置く労使委員会が審査し、2024年第3四半期に完成する予定だ。同社の再編作業は2024年末にほぼ完了する見通しだ。
第六項です。陳列品
本報告と共に提出または提供される証拠のリストについては、参照によって本報告に組み込まれた本四半期の報告署名ページの直前の10−Qテーブル上のExhibit Indexを参照して参照する。
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展示品索引
10.1*† | 資産購入協定は，uniQure Inc.，uniQure Bioharma B.V.，Genezen Holdings Inc.，Genezen MA，Inc.によって署名され，2024年6月29日である. |
10.2*† | Unquure Bioharma.V.，Unquure，Inc.，UnQuure IP B.V.，当社とHercules Capital，Inc.が2024年6月28日に署名した融資及びセキュリティ協定の同意及び修正案第2号。 |
10.3* | 所有者は、Hartwell Innovation Campus，LLC，uniQure，Inc.およびGenezen MA，Inc.による譲渡および引継ぎリース、および2024年6月28日のレンタル第3修正案に同意する。 |
10.4* | UnQure，Inc.とGenezen MA，Inc.の間で2024年7月22日に譲渡とレンタルを担当する. |
10.5*t | UnQure Bioharma b.V.とPierre Calozの間の終了合意は，2024年7月22日である. |
31.1* | 2002年にサバンズ-オキシリー法第302条に基づいて可決された1934年“証券取引法”第13 a-14(A)又は15 d-14(A)条に基づいて発行された最高経営責任者証明書。 |
31.2* | 2002年サバンズ-オキシリー法第302条に基づいて成立した“1934年証券取引法”第13 a-14(A)又は15 d-14(A)条に基づく首席財務官の証明. |
32.1± | 2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条による最高経営責任者と最高財務責任者の認証. |
101 | 2024年8月1日に米国証券取引委員会に提出された2024年6月30日現在のForm 10-Q四半期報告書の以下の財務情報は、イントラネット拡張可能商業報告言語(IXBRL)フォーマットを採用している：(I)連結貸借対照表、(Ii)合併経営報告書と全面損失、(Iii)合併株主権益報告書、(Iv)合併現金フロー表、および(V)連結財務諸表付記(テキストブロックと表記) |
104* | 2024年8月1日に米国証券取引委員会に提出された2024年6月30日現在のForm 10-Q四半期報告書の表紙は、イントラネット拡張可能商業報告言語(IXBRL)フォーマットを採用している |
*同封します。
彼が同封して提供したリストの中に1部がある.
t 契約または補償計画または手配を管理することを指す。
† | 法規S-k第601(B)(10)(Iv)項によれば、本展示品の一部の内容(星番号で示す)は省略されている。このような漏れた情報は実質的でもなく、登録者が個人または機密とみなすタイプでもある。 |
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サイン
1934年に改正された証券取引法の要求によると、登録者は正式に許可された署名者がそれを代表して本報告に署名することを正式に手配した。
UnQure N.V. | |
作者：S/マシュー·カプスタ マシュー·カプスタ 最高経営責任者 (首席行政主任) | |
著者 ： / s / クリスチャン · ケン クリスチャン · カーネ 首席財務官 (首席財務官) |
日付 ： 2024 年 8 月 1 日
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