米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

_______________________________________________________

フォーム 10-Q

_______________________________________________________

☒			1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書

四半期終了時 2024年6月30日に

または

☐			1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書

からへの移行期間について

コミッションファイル番号:

_______________________________________________________

コーセプト・セラピューティクス株式会社コーポレート

（憲章に明記されている会社の正確な名前）

_______________________________________________________

デラウェア州			77-0487658
(州またはその他の管轄区域) 法人または組織）			(IRS) 雇用主 識別番号)

メンロパーク、 カリフォルニア州94025

(郵便番号を含む主要行政機関の住所)

_______________________________________________________

(650) 327-3270

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

_______________________________________________________

同法第12条 (b) に従って登録された証券：

登録者が、（1）1934年の証券取引法のセクション13または15（d）によって提出が義務付けられたすべての報告を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

登録者が、過去12か月間に規則S-Tの規則405に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうか（または登録者がそのようなファイルを提出する必要があったほど短い期間）に電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐

登録者がシェル会社（取引法の規則12b-2で定義されている）であるかどうかをチェックマークで示してください。はい☐いいえ ☒

2024年7月22日には、 104,492,469 1株あたり額面0.001ドルで発行された普通株式。

目次

第I部。財務情報			3
アイテム 1.財務諸表			3
要約連結貸借対照表			3
要約連結損益計算書			4
要約連結包括利益計算書			5
要約連結キャッシュフロー計算書			6
要約連結株主資本計算書			8
要約財務諸表の注記			10
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析			17
アイテム 3.市場リスクに関する定量的および質的な開示			23
アイテム 4.統制と手続き			23
第二部その他の情報			24
アイテム 1.法的手続き			24
アイテム 1A.リスク要因			25
アイテム 2.株式の未登録販売と収益の使用			39
アイテム 3.シニア証券のデフォルト			40
アイテム 4.鉱山の安全に関する開示			40
アイテム 5.その他の情報			41
アイテム 6.展示品			42
署名			43

第I部。財務情報

アイテム1。財務諸表

コーセプト・セラピューティクス株式会社

要約連結貸借対照表

(千単位)

			6月30日 2024						12月31日 2023
			(未監査)						(注 1 を参照してください)
資産
流動資産：
現金および現金同等物			$	128,588					$	135,551
短期市場性のある証券			344,568						232,670
取引売掛金、引当金を差し引いた金額			53,837						41,123
Melucci訴訟に関連する保険回収債権（注4）			—						14,000
インベントリ			8,350%						7,730
前払費用およびその他の流動資産			25,503						27,562
流動資産合計			560,846						458,636
戦略的インベントリ			8,451						8,244
オペレーティングリースの使用権資産			5,684						120
資産および設備、純額			1,472						195
長期市場性のある証券			19,315ドル						57,176
その他の資産			6,939						6,541
繰延税金資産、純額			111,848						90,605
総資産			$	714,555					$	621,517です
負債と株主資本
現在の負債:
買掛金			$	19,484					$	17,396
未払研究開発費			21,972						21,330%
未払負債およびその他の負債			59,250%						51,628
Melucci訴訟（注4）に関連する未払和解			—						14,000
短期オペレーティングリース負債			44						151
流動負債合計			100,750						104,505
長期オペレーティングリース負債			5,625						—
支払うべき長期未払所得税			11,937						10,307
負債総額			118,312						114,812
コミットメントと不測の事態（注4）
株主資本:
優先株式			—						—
普通株式			134						133
自己株式			(650,763)						(635,078)
その他の払込資本			781,012						738,515
その他の包括利益の累計			84						609
利益剰余金			465,776						402,526
株主資本の総額			596,243						506,705
負債総額と株主資本			$	714,555					$	621,517です

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

コーセプト・セラピューティクス株式会社

要約連結損益計算書

(未監査)

（千単位、1株あたりのデータを除く）

			6月30日に終了した3か月間												6月30日に終了した6か月間
			2024						2023						2024						2023
製品収益、純額			$	163,796					$	117,715					$	310,604					$	223,369
営業経費:
売上原価			2,524						1,574						5,059						2,960
研究開発			58,745						43,277						117,251						84,128
販売、一般および管理			66,935						43,281						123,203						91,845
営業費用の合計			128,204						88,132						245,513						178,933
事業からの収入			35,592						29,583						65,091						44,436
利息およびその他の収入			6,004						3,347						11,498						6,928
税引前利益			41,596						32,930						76,589						51,364
所得税費用			(6,108です)						(5,402)						(13,339)						(7,957)
純利益			35,488						27,528						63,250						43,407
普通株主に帰属する当期純利益			35,120						27,356						62,640						43,173
普通株式1株当たりの基本純利益			$	0.34					$	0.27					$	0.61					$	0.41
普通株式1株当たりの希薄化後純利益			$	0.32					$	0.25					$	0.57					$	0.38
普通株式1株あたりの純利益の計算に使用される加重平均発行済株式数
ベーシック			103,118						101,964						102,954						104,908
希釈しました			111,244						109,590						110,550						112,492

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

コーセプト・セラピューティクス株式会社

要約連結包括利益計算書

(未監査)

(千単位)

			6月30日に終了した3か月間												6月30日に終了した6か月間
			2024						2023						2024						2023
純利益			35,488						27,528						63,250						43,407
その他の包括利益 (損失):
売却可能な投資の未実現（損失）利益、税効果を差し引いた金額14, $(23), $117 と $ (215)、それぞれ			(189)						75						(519)						680
外貨換算利益（損失）、税引後			15						123						(6)						234
包括的収入の合計			$	35,314					$	27,726					$	62,725					$	44,321

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

コーセプト・セラピューティクス株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

(未監査)

(千単位)

			6月30日に終了した6か月間
			2024						2023
営業活動によるキャッシュフロー:
純利益			$	63,250					$	43,407
純利益と事業によって提供される純現金を調整するための調整：
株式ベースの報酬			28,456						22,999
有価証券の割引の増加、純額			(5,881)						(3,180)
減価償却と償却			196						596
繰延所得税			(21,126)						(16,964)
使用権資産の償却			181						1,205
営業資産および負債の変動：
売掛金			(12,714)						(1,496)
Melucci訴訟に関連する保険回収債権			14,000						—
インベントリ			(698)						1,480
前払費用およびその他の流動資産			1,868						973
その他の資産			(398)						—
買掛金			1,729						(3,802)
未払研究開発費			642						4,034
未払負債およびその他の負債			7,907						19,279
Melucci訴訟に関連する未払和解			(14,000)						—
長期未払所得税			1,630						855
オペレーティング・リースの負債			(104)						(1,143)
営業活動による純現金			64,938						68,243
投資活動によるキャッシュフロー:
資産および設備の購入			(416)						(102)
有価証券の満期による収入			151,812						272,295
有価証券の購入			(220,604)						(88,815)
投資活動によって提供された純現金（使用量）			(69,208)						183,378
財務活動によるキャッシュフロー:
当社のインセンティブ報奨制度に基づく普通株式の発行による収入（発行費用を差し引いたもの）			2,288						652
従業員株式購入プログラムに基づく購入による収入			2,638						2,255
株式買戻しプログラムに関連した普通株式の買戻し			(3,954)						—
公開買付けに関連した普通株式の買戻し			—						(145,428)
キャッシュレスオプション行使の純決済と制限付株式付与の権利確定のための法定源泉徴収要件を満たすために支払われる現金			(3,665)						(3,052)
財務活動に使用された純現金			(2,693)						(145,573)
現金および現金同等物の純増額（減少）			(6,963)						106,048
現金および現金同等物、期首残高			135,551						66,329
現金および現金同等物、期末残高			$	128,588					$	172,377

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

コーセプト・セラピューティクス株式会社

要約連結株主資本計算書

(未監査)

(千単位)

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

コーセプト・セラピューティクス株式会社

未監査の要約連結財務諸表への注記

1。 重要な会計方針の提示と要約

2。 特定の貸借対照表項目の構成

3。 売却可能な市場性のある有価証券と公正価値の測定値

4。 コミットメントと不測の事態

5。 リース

6。 株主資本

7。 一株当たり当期純利益

8。 所得税

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析

以下の経営陣による財政状態と経営成績に関する考察と分析（「MD&A」）は、読者に当社の経営成績と財務状況を理解してもらうことを目的としており、当社の要約連結財務諸表および付随する財務諸表、リスク要因、およびこのフォーム10-Qに含まれる財務諸表、リスク要因、その他の開示に関する注記を補足するものであり、併せて読む必要があります。当社の要約連結財務諸表は、米国の一般に認められた会計原則（「米国会計基準」）に従って作成されています。

このセクションでは、連邦証券法の意味における「将来の見通しに関する記述」を行っています。このような記述と、その正確性に影響を与える可能性のある潜在的なリスクと不確実性の詳細については、このフォーム10-Qの「リスク要因」セクションと、このMD&Aの「概要」と「流動性と資本資源」のセクションを参照してください。

[概要]

私たちは、コルチゾールホルモンの効果を調節することにより、重度の内分泌障害、腫瘍障害、代謝障害、神経障害を治療する医薬品の発見と開発に従事している商業段階の会社です。2012年以来、クッシング症候群に苦しむ患者の治療用にKorlym® を販売してきました。当社独自の選択的コルチゾールモジュレーターのポートフォリオは、構造的に異なる4つのシリーズで構成され、合計1,000種類以上の化合物で構成されています。

クッシング症候群

コーリム。私たちはアメリカでKorlymを販売しています。経験豊富な営業担当者を使用して、副腎皮質機能亢進症（「クッシング症候群」）の患者を治療する医師を呼びかけています。2024年6月、同じ適応症のコーリムの正規ジェネリック版を発売しました。また、現場に拠点を置く医学連絡部隊もいます。私たちは、1つの専門薬局と1つの専門販売業者を使用して、Korlymと認可されたジェネリック版のKorlymを配布し、医師と患者への物流サポートを提供しています。私たちの方針では、クッシング症候群の患者が経済的な理由でKorlymへのアクセスを拒否されることはありません。その目標を達成するために、私たちは独自の患者支援プログラムに資金を提供し、クッシング症候群の治療にコーリムの服用が含まれるかどうかにかかわらず、患者がクッシング症候群の治療のあらゆる面で支払うのを支援する独立した慈善団体に寄付しています。

クッシング症候群に苦しむ人々の多くは診断されていないか、治療が不十分であるため、私たちは、副腎皮質機能亢進症のスクリーニングと、障害のある患者の治療においてコーリムが果たす役割について、医師と患者を教育するプログラムを開発し、改善と拡大を続けています。私たちは、最適な治療を受けているにもかかわらず、コントロールが困難な糖尿病（HbA1cが7.5％以上）の患者のクッシング症候群の有病率を調べるために、第4相試験（「CATALYST」）を開始しました。Catalyst試験の第1フェーズに登録された最初の1,055人の患者のうち、24％が副腎皮質機能亢進症であることが確認されました。副腎皮質機能亢進症であることが判明した患者は、CATALYSTの第2相に入ることを選択できます。このフェーズでは、患者を2：1でランダム化して、コーリムまたはプラセボを24週間投与します。Catalystのデータは、医師がクッシング症候群の患者をより正確に特定し、最適な治療法を決定するのに役立つと期待しています。

リレーコリアント。クッシング症候群の患者の治療薬として、当社独自の選択的コルチゾールモジュレーターであるリラコリラントの重要な第3相試験（「GRACE」）を完了しました。Relacorilantは、フェーズ1、フェーズ2、フェーズ3の試験で良好な耐容性を示しました。第2相試験に参加した患者は、高血圧、血糖コントロール、体重、肝機能、凝固障害、認知、気分、インスリン抵抗性、生活の質において有意義な改善を示しました。Relacorilantは、グルココルチコイド受容体（「GR」）に対するKorlymの親和性を共有していますが、Korlymとは異なり、プロゲステロン受容体（「PR」）には親和性がないため、「中絶薬」でもありません。子宮内膜の肥厚や膣出血など、PR親和性に関連する他の影響は発生しません。リラコリラントがコルチゾール濃度を上昇させ、低カリウム血症（低カリウム）を引き起こすという証拠はありません。低カリウム血症は、患者がコーリムによる治療をやめる主な原因である潜在的に重篤な状態です。コーリムの重要な試験に参加した患者の44％が低カリウム血症を経験しました。クッシング症候群の治療に使用される他のすべての薬とは異なり、リラコリラントは心臓のQt間隔を延長しないため、致命的なオフターゲット効果となる可能性があります。

GRACEトライアルは2つの部分に分かれていました。最初のオープンラベルフェーズでは、クッシング症候群の病因を問わず、高血圧、高血糖、またはその両方の病因を持つ152人の患者が登録されました。各患者は22週間透光剤を投与されました。どんな患者

どちらかまたは両方の症状で事前に指定された改善を示し、GRACEの二重盲検ランダム化離脱フェーズに進みました。このフェーズでは、患者の半数が引き続きリラコリラントを投与され、半数がプラセボを12週間投与されました。

GRACEの主要評価項目は、「無作為離脱」段階における血圧コントロールの維持でした。ランダム化離脱段階におけるその他の主要な副次的および探索的評価項目には、血糖コントロール、体重、胴囲、脂肪と除脂肪体重、認知障害、クッシングの生活の質スコアの変化などがあります。

2024年6月、GRACEの結果は内分泌学会年次総会と第8回心臓糖尿病会議で発表されました。非盲検期の患者は、高血圧、高血糖、体重、胴囲、脂肪と除脂肪体重、認知力、クッシングの生活の質スコアが臨床的に有意で統計的に有意な改善を示しました。

すべての高血圧患者で収縮期血圧（SBP）と拡張期血圧（DBP）の急速かつ持続的な改善が観察され、22週で平均SBPは7.9 mm Hg、平均DBPは5.4 mmHgに改善しました（p値：

グルコース代謝は、経口耐糖能試験（曲線下のグルコース面積またはAUCグルコース）、ヘモグロビンA1C（HbA1c）、空腹時血糖値など、いくつかの診断テストで測定されました。糖尿病と耐糖能障害（糖尿病前症）の患者を含むすべての高血糖患者で、臨床的に有意で統計的に有意なグルコース代謝の改善が観察されました。データによると、22週間で平均AUCグルコースは3.3 h*mmol/L、平均HbA1cは0.3パーセント、平均空腹時血糖値は12.4 mg/dLに改善しました（p値：

GRACEは、プラセボと比較してリラコリラントを投与された患者のランダム化離脱期における血圧コントロールの喪失という主要評価項目を満たしました（オッズ比：0.17、p値：0.02）。ランダム化離脱期にリラコリラントを投与され続けた患者は、高血圧、高血糖、腰囲、脂肪と除脂肪量の改善を維持しましたが、プラセボを投与された患者は、高コルチゾール症のこれらの徴候と症状の著しい悪化に気付きました。

RelacorilantはGRACEの両方の段階で良好な耐容性を示しました。非盲検期の最も一般的な有害事象は、軽度から中等度の吐き気、浮腫、四肢と背中の痛み、疲労でした。これらは、多くの患者が手術または高コルチゾール症の治療のための薬物療法の開始後に経験する「コルチゾール離脱」と一致する症状です。リラコリラントには独自の作用機序があるため、コルチゾール濃度の上昇やリラコリラントによる低カリウム血症なしに効果が見られました。さらに、膣出血を伴うまたは伴わないリラコリラント誘発性子宮内膜肥大の症例は見られず、副腎機能不全やQt延長の症例もありませんでした（個別に確認されました）。無作為化離脱段階では、リラコリラント群とプラセボ群の安全性プロファイルに違いはありませんでした。

リラコリラント（「グラディエント」）の第2相試験では、良性副腎腫瘍が原因のクッシング症候群の患者を研究しています。これらの患者は、最終的には健康状態は悪いものの、クッシング症候群の他の病因の患者よりも症状の重症度が低いか、病気の経過が緩やかであることがよくあります。Gradientは137人の患者を登録し、1対1でランダム化され、リラコリラントまたはプラセボのいずれかを22週間投与されました。この試験の主要評価項目は高血圧および/または血糖コントロールの改善です。

米国食品医薬品局（「FDA」）と欧州委員会（「EC」）は、レラコリラントをクッシング症候群の治療のための希少疾病用医薬品として指定しています。米国では、relacorilantの孤児指定により、税額控除、規制費用の軽減、クッシング症候群の患者の治療の承認が得られれば、7年間の独占販売権が与えられます。ECによるオーファンドラッグ指定の利点は似ていますが、欧州医薬品庁（「EMA」）からのプロトコル支援、欧州連合（「EU」）における一元的な販売承認手続きへのアクセス、承認が得られた場合は、クッシング症候群の患者の治療のためのEUでの10年間の独占販売権も含まれます。

腫瘍学

GRでのコルチゾール活性が特定の抗がん療法の有効性を低下させ、コルチゾールの活性を調節することが抗がん治療が意図した効果を達成するのに役立つ可能性があるという実質的な証拠があります。一部のがんでは、コルチゾール遅延症です

細胞アポトーシス — 多くの治療法は腫瘍を殺す効果を刺激することを目的としています。他のがんでは、コルチゾール活性が腫瘍の成長を促進します。また、コルチゾールは体の免疫反応を抑制します。免疫系を抑制するのではなく、活性化させることは、特定のがんとの闘いに有益です。卵巣がん、副腎がん、前立腺がんなど、多くの種類の固形腫瘍がGRを発現し、コルチゾール調節療法の潜在的な標的となっています。

プラチナ製剤抵抗性卵巣がん患者のリラコリラント。プラチナ製剤抵抗性卵巣の患者の治療薬として、当社独自の選択的コルチゾール調節剤であるリラコリラントとナブパ?$#@$タキセルの併用について、重要な第3相試験（「ROSELLA」）を実施しています。プラチナ製剤抵抗性卵巣がん患者を対象とした、リラコリラントとナブパ?$#@$タキセルを併用した178人の患者を対象とした多施設対照第2相試験を完了しました。研究参加者は3つの治療群のいずれかにランダム化されました。60人の女性が150mgのリラコリラントを断続的に（毎週のナブパ?$#@$タキセル注入の前日、当日、翌日）投与され、58人の女性がナブパ?$#@$タキセルに加えて1日あたり100mgのリラコリラントを毎日投与されました。60人の女性がナブパ?$#@$タキセルのみを投与されました。この試験の主要評価項目は無増悪生存（つまり、臨床試験でランダムに割り付けられてから、腫瘍の進行または何らかの原因による死亡、つまり「PFS」）までの時間）でした。

リラコリラントとナブパ?$#@$タキセルの両方の治療群の患者は、ナブパ?$#@$タキセルのみを投与された患者よりもPFSが長かった。高用量のリラコリラントを断続的に投与された患者では、PFS中央値が統計的に有意に改善しました（5.6か月対3.8か月、ハザード比：0.66、p値：0.038）。低用量のリラコリラントを毎日投与された患者のPFS中央値は、ナブパ?$#@$タキセル単独を投与された患者よりも1.5か月長かった（5.3か月 vs 3.8か月、ハザード比：0.83、p値：有意ではない）。また、リラコリラントを断続的に投与された患者は、ナブパ?$#@$タキセル単独を投与された患者と比較して、奏効期間中央値（「DoR」）（5.6か月 vs 3.7か月、ハザード比：0.36、p値：0.006）が長かった。また、リラコリラントを断続的に投与された患者は、ナブパ?$#@$タキセルのみを投与された患者と比較して、生存期間が長かった（OS期間中央値：13.9か月 vs 12.2か月、ハザード比：0.67、p値：0.066）。

この試験では、ナブパ?$#@$タキセルによる治療にリラコリラントを追加しても、患者に追加の有害事象負担は発生しませんでした。リラコリラント+ナブパ?$#@$タキセルの安全性と耐容性は、ナブパ?$#@$タキセル単剤療法と同等でした。

私たちの第2相試験の最終分析は、米国臨床腫瘍学会（ASCO）のプレミアジャーナルであるJournal of Clinical Oncology（コロンボら、2023年）に掲載されました。

私たちのROSELLA研究は、第2相試験で観察された肯定的な結果を再現することを目指しています。ROSELLAへの登録が完了しました。再発したプラチナ製剤抵抗性卵巣がんを患う381人の女性が、ナブパ?$#@$タキセルまたはナブパ?$#@$タキセル単剤療法に加えて、150mgのリラコリラントを断続的に投与されるように、1：1でランダム化されました。ロゼラの主要評価項目はPFSで、全生存率が主要な副次評価項目です。ROSELLAに登録した患者は、プラチナ製剤抵抗性卵巣がん患者の標準治療として承認されている標準治療であるベバシズマブ療法を事前に受けている必要がありました。腫瘍の既往歴があり、プラチナベースの初期治療に反応しない女性（つまり、「原発性プラチナ不応性」疾患の女性）と、以前に3回以上の治療を受けた女性は除外されました。

コルチゾール過剰の副腎がん患者のリラコリラント。腫瘍がコルチゾールを産生する転移性または切除不能な副腎がんの患者14人を対象に、リラコリラントとPD-1チェックポイント阻害薬のペムブロリズマブのオープンラベル第10億試験を完了しました。この種の副腎がんの患者は、免疫療法にほとんど反応せず、腫瘍は非常に急速に進行します。私たちの試験では、ペムブロリズマブ療法にリラコリラントを追加することで、コルチゾール活性化免疫抑制が十分に軽減され、ペムブロリズマブが意図した腫瘍を殺す効果が得られると同時に、腫瘍の過剰なコルチゾールの産生によって引き起こされるクッシング症候群の重篤な症状が軽減されるかどうかをテストしました。高血圧や高血糖症などの高コルチゾール症の臨床症状の改善が観察されました。しかし、これらの重病患者では、腫瘍の進行が遅くなりませんでした。リラコリラントとペムブロリズマブの併用は耐容性が高かったです。他の種類の腫瘍や早期のがんにおける免疫療法と組み合わせたコルチゾール調節の役割をさらに理解するために、次のステップを評価しています。

前立腺がん患者のリラコリラント。アンドロゲンは前立腺腫瘍の成長を刺激するため、アンドロゲン遮断は前立腺がんの標準治療です。コルチゾールは前立腺腫瘍の成長も刺激し、GRでのコルチゾールの活性により、腫瘍がアンドロゲン遮断療法から逃れる可能性があります。コルチゾールモジュレーターとアンドロゲンモジュレーターを組み合わせると、この脱出ルートが遮断される可能性があります。シカゴ大学の共同研究者は、前立腺がん患者、前立腺全摘除術前のリラコリラント+エンザルタミドのランダム化プラセボ対照第2相試験を開始しました。研究用にリラコリラントとプラセボを提供しています。シカゴ大学からライセンス供与された特許は、この適応症の患者を治療するためのリラコリラントとエンザルタミドなどの抗がん剤の併用を対象としています。

筋萎縮性側索硬化症（「ALS」）

ルー・ゲーリック病としても知られるALSは、壊滅的な神経筋疾患です。当社の選択的コルチゾール調節剤ダズコリラントは、ALSの動物モデルの運動能力を改善し、神経炎症と筋萎縮を軽減しました。これらの説得力のある結果を受けて、ALS患者を対象としたダズコリラントの第2相試験（「DAZALS」）を開始しました。登録が完了しました。249人の患者を1：1：1の二重盲検法でランダム化され、150mgのダズコリラント、300mgのダズコリラント、またはプラセボのいずれかを24週間毎日投与されました。DAZALSの主要評価項目は、ダズコリラントを投与された患者とプラセボを投与された患者の間のALS機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）の差です。

代謝疾患

肝臓病。代謝機能障害関連脂肪性肝炎（「MASH」）は、代謝障害関連脂肪肝疾患の進行型で、何百万人もの患者が苦しんでおり、肝臓関連の死亡原因の第1位です。2021年4月、ミリコリアントを投与された5人の患者のうち4人が肝臓酵素の上昇と肝臓脂肪の大幅な急激な減少の両方を示したため、MASHの潜在的な治療法として、選択的コルチゾールモジュレーターミラントの第2a相試験を中止しました。ミラコリラントの中止後、影響を受けたすべての患者の肝臓酵素レベルは、ベースラインまたはベースライン以下（つまり、より健康なレベル）に戻りました。私たちの第10相試験では、肝臓の脂肪を減らし、肝臓の健康を改善し、主要な代謝と脂質を測定する投与計画が特定され、忍容性も良好でした。これらの説得力のある結果を受けて、2023年10月にMASH患者を対象としたミリコリラントの無作為化二重盲検プラセボ対照第20相試験（「MONARCH」）を開始しました。MONARCHは2つの患者コホートを登録する予定です。コホートAでは、生検でMASHが確認された120人の患者を登録する予定で、2：1でランダム化して、100mgのミリコリラントを週2回、またはプラセボを48週間投与します。コホートAの主要評価項目は肝臓脂肪の減少で、MASHの解消と線維症の改善が主要な副次的評価項目です。コホートbでは、（非侵襲的診断テストに基づく）MASH（非侵襲的診断テストに基づく）75人の患者を登録する予定で、1：1でランダム化して、100 mgのミラーリラントを週2回、6週間、次に200 mgのミリコリラントを週2回、18週間、またはプラセボを24週間投与します。コホートbの主要評価項目は肝臓脂肪の減少です。

抗精神病薬による体重増加（「AIWG」）。米国では、600万人が統合失調症、双極性障害、うつ病などの病気の治療にオランザピンやリスペリドンなどの抗精神病薬を服用しています。これらの薬は非常に効果的ですが、急速で持続的な体重増加、その他の代謝障害、そして最終的には心血管疾患を引き起こすことがよくあります。これらの薬を服用している患者は、主に心臓発作や脳卒中などの心血管イベントの増加により、平均余命が10〜25年短くなります。抗精神病薬によって刺激された既存の体重増加が見られたミラーコリアントの2つの二重盲検プラセボ対照第2相試験（「GRATITUDE」と「GRATITUDE II」）の患者は、体重減少を示しませんでした。しかし、多数の前臨床試験の結果や、健康な被験者を対象とした二重盲検プラセボ対照試験の結果（Journal of Clinical Psychopharmacology（Hunt et al。、2021）に発表）から、ミラコリラントはオランザピンの投与による体重増加を防ぐ可能性があることが示唆されています。2023年10月、私たちはミラーリラントがAIWGを予防する可能性をさらに研究するために、プラセボ対照二重盲検第1相試験を開始しました。2024年6月、効能が認められなかったため、この試験を中止しました。

2022年のインフレ削減法

2022年のインフレ削減法（「IRA」）は、2022年8月16日に制定されました。IRAには、メディケアのパートBまたはパートDの医薬品の価格がインフレ率よりも速く上昇した場合、製造業者にメディケア＆メディケイドサービスセンター（「CMS」）にリベートを支払うことを義務付ける規定が含まれています。さらに、2025年から、IRAは、現在政府と受益者が負担しているメディケア受益者費用のかなりの部分を製造業者に移転する予定です。この規定により、メディケア患者から受け取る収入が大幅に制限され、利益が大幅に減少する可能性があると予想しています。IRAは、CMSが特定の高支出メディケアのパートBまたはパートD薬の価格を交渉することを許可しています。

IRAはまた、特定の株式の買い戻しに1％の物品税を課し、調整後の財務諸表収益には15％の法人代替最低税を導入しています。法人代替最低税は、2024年1月1日に発効しました。これらの条項のどちらも、当社の連結財務諸表に大きな影響を与えるとは考えていません。

Form 10-Qのこの四半期報告書の項目1Aにあるリスク要因を参照してください。「新しい法律、政府の規制、または既存の法律や規制の変更により、コーリムの許容価格や適切な保険適用範囲や償還を受けることが困難または不可能になり、当社の経営成績と財政状態に悪影響を及ぼします。」

業務結果

純製品収益 — 純製品収益は、お客様への販売から得られる総製品収益から、政府からの推定リベートやチャージバック、患者様負担支援プログラム、迅速な支払いのために専門代理店に提供される割引、期待返品準備金の控除額を差し引いたものです。

2024年6月30日までの3か月と6か月間の純製品収益は、それぞれ1億6,380万ドルと3億1,060万ドルでしたが、2023年の同時期は1億1,770万ドルと2億2,340万ドルでした。2024年6月30日までの3か月と6か月間の増加のうち、販売量の増加はそれぞれ75.9パーセントと71.9パーセントを占め、残りの増加は2024年1月1日に発効した値上げによるものです。

売上原価 — 売上原価には、医薬品有効成分（「API」）、錠剤、包装、人件費、諸経費、安定性試験および流通の費用が含まれます。

2024年6月30日までの3か月と6か月間の売上原価はそれぞれ250万ドルと510万ドルでしたが、2023年の同時期の売上原価は160万ドルと300万ドルでした。売上高に占める売上原価の割合は、2024年6月30日までの3か月と6か月でそれぞれ1.5％と1.6％でしたが、2023年の同時期はそれぞれ1.3％でした。2024年6月30日までの3か月間の増加は、製造、輸送、流通コストの増加によるものです。2024年6月30日までの6か月間の増加は、製造、輸送、流通コストの増加と、2024年の第1四半期にAPIが1回限りの50万ドルの償却が行われ、製造段階で廃棄されたためです。

研究開発費 — 研究開発費には、(1) 開発要員の採用と報酬、(2) 臨床試験、(3) 治験薬、(3) 治験薬の製造、(4) 前臨床研究、(5) 創薬研究、(6) 新薬製剤と製造プロセスの開発費用が含まれます。

2024年6月30日までの3か月と6か月間の研究開発費は、それぞれ5,870万ドルと1億1,730万ドルでしたが、2023年の同時期は4,330万ドルと8,410万ドルでした。この増加は、開発プログラムの推進と修了のための支出の増加と、従業員の報酬費用の増加によるものです。

開発活動のタイミングと費用を予測することは困難です。結果が不確定だったり陰性だったり、患者登録が遅れたり、副作用や治験薬の製剤や製造が困難だったり、薬剤候補の効能がないことなど、多くの不確実性とリスクにさらされています。さらに、臨床開発は政府の監督下にあり、規制は予告なく変更される場合があります。臨床プログラムが進むにつれて、研究開発費は2023年よりも2024年の方が高くなると予想しています。今後数年間の研究開発費は、前臨床試験と臨床試験の結果と開発計画に左右されます。

販売費、一般管理費 — 販売費および一般管理費には、(1) 商業および管理活動に従事する従業員、コンサルタント、請負業者への報酬、(2) 商業活動を支援するベンダーの費用、(3) 法務および会計費用が含まれます。

2024年6月30日までの3か月と6か月間の販売、一般、および管理費はそれぞれ6,690万ドルと1億2,320万ドルでしたが、2023年の同時期は4,330万ドルと9,180万ドルでした。この増加は主に従業員報酬費用と販売およびマーケティング活動の増加によるものです。

研究開発やマーケティング活動を強化するための訴訟や行政支援を含む商業および管理活動の増加により、2024年の販売費と一般管理費は2023年よりも2024年の方が高くなると予想しています。

利息およびその他の収入-2024年6月30日までの3か月と6か月間の利息およびその他の収入は、それぞれ600万ドルと1,150万ドルでしたが、2023年の同時期は330万ドルと690万ドルでした。この増加は、現金残高と投資残高の増加と、市場全体の金利の上昇によるものです。

所得税費用-2024年6月30日までの3か月と6か月間の所得税費用は、それぞれ610万ドルと1,330万ドルでしたが、2023年の同時期の所得税費用は540万ドルと800万ドルでした。2024年6月30日までの3か月および6か月間の所得税費用の増加は、主に2023年の同時期と比較して税引前帳簿収入が増加したことによるものです。

流動性と資本資源

2015年以来、私たちはKorlymの売却による収益を事業資金源としてきました。

現在の計画と期待に基づいて、今後12か月以上にわたって、追加の資金を調達することなく、当社の事業と計画されている研究開発活動に資金を提供することを期待しています。ただし、他の理由で追加の資金を調達することもできます。資金を調達する場合、エクイティファイナンスは希薄化を招き、デットファイナンスには制限条項が含まれる可能性があり、他社とのコラボレーションを通じて調達した資金では、製品候補に対する特定の権利を放棄する必要がある場合があります。

2024年6月30日現在、当社の現金、現金同等物および有価証券は4億9,250万ドルで、現金および現金同等物は1億2,860万ドル、有価証券は3億6,390万ドルでした。これに対し、現金、現金同等物および有価証券は4億2,540万ドルで、現金および現金同等物は1億3,560万ドル、有価証券は2億8,980万ドルでした。2023年12月31日現在です。

銀行口座や有価証券を保有する金融機関が倒産したり、公債または私的債務証券の市場で深刻な不利な状況が発生したりした場合、銀行口座や有価証券の現金が減ったり、それらへのアクセスが制限されたりする可能性があります。現金への重大なアクセス不足、または重大な実現損失は経験していません。

2024年6月30日までの6か月間の営業活動による純現金は、2023年の同時期の6,820万ドルに対し、6,490万ドルでした。この減少は、売上高の伸びと支払うべき所得税の増加による売掛金の増加によるもので、2023年6月30日までの6か月間と比較して2024年6月30日までの6か月間の純利益が増加したことにより一部相殺されました。

2024年6月30日までの6か月間の投資活動に使用された純現金は6,920万ドルでしたが、2023年の同時期の投資活動によって提供された純現金は1億8,340万ドルでした。この減少は主に、2023年の同時期における公開買付けの完了を見越して、有価証券の満期からの現金収入を現金同等物に配分したことによるものです。

2024年6月30日までの6か月間の財務活動に使用された純現金は、2023年の同時期の1億4560万ドルに対し、270万ドルでした。2024年6月30日までの6か月間に、株式買戻しプログラムに基づく400万ドル、制限付株式付与の権利確定による源泉徴収要件を満たすための200万ドル、従業員および取締役のストックオプションの純行使に関連する普通株式の取得に760万ドルを費やしましたが、ESPPに関連して受け取った260万ドルと相殺されました。ストックオプションの行使により受け取った純現金は230万ドルです。2023年の同時期に、私たちは普通株式の取得に1億4850万ドルを費やしました。これは、公開買付けによる1億4540万ドル、従業員および取締役のストックオプションの純行使に関連する普通株式の取得260万ドル、制限付株式付与の権利確定による源泉徴収要件を満たすための40万ドルで、ESPPに関連して受け取った230万ドルと相殺されました。ストックオプションの行使により受け取った純現金は60万ドルです。

2024年6月30日現在、当社の利益は4億6,580万ドルでした。

契約上の義務とコミットメント

当社の契約上の支払い義務と購入義務は、2023年12月31日に終了した年度の年次報告書Form 10-kに開示されています。2024年6月30日までの6か月間、Zuoraとのサブリースに関する将来の最低リース支払い額を除いて、当社の支払い義務と購入契約は実質的に変わりませんでした。当社の購入コミットメントと将来の最低リース支払い額に関する詳細は、未監査要約連結財務諸表の注記4と5をそれぞれ参照してください。

重要な会計方針と見積もり

当社の要約連結財務諸表は米国会計基準に従って作成されており、報告する資産、負債、費用の額に影響する見積もりや判断を行う必要があります。私たちは、歴史的経験や合理的だと思うその他の仮定に基づいて見積もりをしています。実際の結果は私たちの見積もりと異なる場合があります。当社の重要な会計方針は、2023年12月31日に終了した会計年度のForm 10-kの年次報告書に記載されています。このレポートの対象となる会計四半期中に、当社の重要な会計方針と見積もりに重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変化はありませんでした。

アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示

2024年6月30日現在の当社の市場リスクは、2023年12月31日に終了した年度のForm 10-kの年次報告書に開示されています。当社の現金、現金同等物および有価証券に関連する市場リスクは、すべて当初の満期が26か月未満の債務証書で構成されており、2024年6月30日までの6か月間は大きく変化しませんでした。

アイテム 4.統制と手続き

開示管理と手続きの評価。2024年6月30日現在、当社の経営陣は、1934年の証券取引法（「取引法」）に基づく規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されているように、当社の開示管理と手続きの設計と運用の有効性について、最高経営責任者および最高財務責任者の監督と参加を得て、評価を実施しました。その評価に基づいて、当社の最高経営責任者兼最高財務責任者は、2024年6月30日現在、当社の開示管理と手続きは、取引法に基づいて提出または提出する報告書で会社が開示することを義務付けられている情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、報告され、そのような情報が蓄積され、当社を認証する役員に伝達されることを合理的に保証するために有効であると結論付けました財務報告と、会員の方へ必要な開示について、合理的な保証レベルでタイムリーな決定ができるように、必要に応じて会社の上級管理職と取締役会を設けています。

財務報告に関する内部統制の変更。当社の最高財務責任者およびその他の経営陣は、2024年6月30日までの四半期における財務報告に対する内部統制の変化を評価し、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または実質的に重大な影響を与える可能性が合理的に高い変化は四半期中になかったと結論付けました。

第二部その他の情報

アイテム 1.法的手続き

テバ特許訴訟

2018年2月、米国テバファーマシューティカルズ社（「テバ」）が、FDAの治療的同等性評価付き承認医薬品（「当社」）に記載されているKorlymに関する特許の有効期限が切れる前に、ジェネリック版のKorlymの製造および販売許可を求める略式新薬申請（「ANDA」）をFDAに提出したことを知らせる第4項通知書を受け取りました（「オレンジブック」)。2018年3月、私たちは米国ニュージャージー州地方裁判所（「D.N.J.」）に、当社の特許を侵害したとしてTevaに対して訴訟を起こしました。2020年8月、テバはハッチ・ワックスマン法に従い、FDAからANDAの最終承認を受けました。2019年5月、テバは米国特許第10,195,214号（「'214特許」）の付与後の審査（「PGR」）を求める申立てを特許審理・控訴委員会（「PTAB」）に提出しました。PTABはPGRの開始に同意し、2020年11月に、214特許の完全な有効性を支持する決定を下しました。連邦巡回控訴裁判所はその決定を支持しました。この件は解決しました。ニュージャージー州では、2021年7月に両当事者が'214特許の侵害に関する略式判決を求めるクロスモーションに関するブリーフィングを完了しました。2023年2月27日、裁判所は両方の申立てを偏見なく却下しました。

現在問題となっている特許は、'214特許と米国特許第10,842,800号（「'800特許」）です。裁判は、2023年9月26日から2023年9月28日まで、レニー・マリー・バンブ裁判官の前で行われました。2023年12月29日、バンブ裁判官は、テバが提案したジェネリック製品は「214」または「800」の特許を侵害しないとの判決を下しました。私たちはその判決を米国連邦巡回区控訴裁判所に控訴しました。テバはジェネリック製品の発売を発表しました。

私たちはコーリムに関する知的財産権を積極的に行使しますが、これらの問題の結果を予測することはできません。

ヒクマとアンダの訴訟と和解

2021年2月、Hikma Pharmaceuticals USA Inc.（「Hikma」）が、米国でのコーリムのジェネリック版の製造、使用、販売の許可を求めるANDAをFDAに提出したことを知らせる第4項通知書を受け取りました。

2021年3月、私たちは、'214特許、米国特許第10,500,216号、'800特許、および米国特許第10,842,801号の侵害を理由に、米国ニュージャージー州地方裁判所にHikmaを相手取って訴訟を起こしました。

2022年12月7日、私たちはHikmaとこの訴訟を解決する契約を締結しました。この契約に基づき、私たちはHikmaに2034年10月1日から、またはTevaがジェネリック製品の販売を開始した後も含め、この種の和解契約で慣習的な状況下で、ジェネリック版のKorlymを米国で販売する権利を付与しました。法律で義務付けられているように、私たちは和解合意書を米国連邦取引委員会と米国司法省に提出して審査を求めました。

その他の事項

2019年3月、ニコラス・メルッチ（Melucci対Corcept Therapeutics Incorporated、他、判例番号 5:19-CV-01372-LHK）が、米国カリフォルニア州北部地区地方裁判所に証券集団訴訟の申し立てを行いました（「メルッチ訴訟」）。訴状では、取引法のセクション10（b）と20（a）、およびそれに基づいて公布された規則100対5の違反を主張し、被告が虚偽で実質的に誤解を招く発言をし、当社の事業、業務、および見通しに関する不利な事実を開示しなかったと主張して、私たちと特定の執行役員を被告として挙げました。訴状は、2017年8月2日から2019年2月5日までと推定されるクラス期間を主張し、不特定の金銭的救済、利息、弁護士費用を求めていました。2019年10月、裁判所は主任原告と主任弁護士を任命しました。主任原告の統合訴状は、2019年12月に提出されました。これらの申し立てに関して、私たちは最初から、何も悪いことはしていないと述べています。

2023年2月8日、メルッチ訴訟におけるすべての請求を解決するための原則合意（「和解案」）に達しました。以前に開示したように、和解案の要求に応じて1,400万ドルをエスクローに1回限りの支払いを行い、その後、保険会社からこの支払いの全額が払い戻されました。2024年6月6日、米国カリフォルニア州北部地区地方裁判所のジェームズ・ドナート裁判官は、原告クラスの適格メンバーへの支払いの管理を規定する和解案の最終承認を行いました。

2019年9月、ローレン・ウィリアムズが、株主デリバティブと称する訴訟を米国デラウェア州地方裁判所に提出しました。ローレン・ウィリアムズ対G・レナード・ベイカーら、民事訴訟番号1：19というキャプションです。

cv-01830です。訴状では、当社の取締役会、最高経営責任者、および現在の最高ビジネス責任者が被告、Corceptが被告として挙げられました。訴状は、受託者責任違反、取引法第14（a）条違反、インサイダー販売、インサイダー情報の不正流用、企業資産の浪費を訴え、裁判で証明される金額の損害賠償を求めています。この訴訟は以前、メルッチ訴訟の解決を待って2019年10月から保留されていましたが、以下で詳しく説明するように、2024年6月21日に停止が解除されました。

2019年12月、ジュエルテックス・ペンション・プランが米国デラウェア州地方裁判所に、株主デリバティブとされる2件目の訴えが、ジュエルテックス・ペンション・プラン対ジェームズ・N・ウィルソンら、民事訴訟番号1：19-cv-02308というキャプションで米国デラウェア州地方裁判所に提出されました。訴状では、当社の取締役会、最高経営責任者、および現在の最高ビジネス責任者が被告、私たちが名目上の被告として挙げられました。訴状は、受託者責任の違反、取引法のセクション14（a）の違反、企業資産の浪費、拠出と補償、援助と助言、および重大な管理ミスを理由とする訴因を主張しています。訴状は、裁判で証明される金額の損害賠償を求めています。この訴訟は以前、メルッチ訴訟の解決を待って2020年4月から保留されていましたが、以下で詳しく説明するように、2024年6月21日に停止が解除されました。

2022年1月、ジョエル・B・リッチーが株主デリバティブと称する訴訟をデラウェア州チャンスリー裁判所に提出しました。キャプションは、ジョエル・B・リッチー対G・レオナルド・ベイカーら、判例番号2022-0102-SG。訴状では、当社の取締役会、最高経営責任者、現在の最高ビジネス責任者兼Corcept Endocrinologyの社長が被告、私たちが名目上の被告として挙げられました。この訴状は、受託者責任違反の訴因が1つだけであると主張しています。訴状は、裁判で証明される金額の損害賠償を求めています。この訴訟は、メルッチ訴訟の解決を待つ間、2022年4月から保留されています。2024年3月22日に滞在停止が解除され、2024年5月3日にこの苦情を却下する申立てを提出しました。裁判所がこの申立てについていつ判決を下すかは予測できません。

2024年6月21日、米国デラウェア州地方裁判所は、ウィリアムズとジュエルテックスの訴訟の執行猶予を解除し、これら2件の訴訟を1件の訴訟に統合しました。これらの訴訟で申し立てが重複していることを踏まえ、私たちと個々の被告は、米国デラウェア州地方裁判所とデラウェア州チャンスリー裁判所の両方に、これらの問題をどの管轄区域（連邦裁判所またはチャンスリー裁判所）で進めるべきかを裁判所が調整して決定するよう求めるワンフォーラム申立てを提出しました。

テバ独占禁止法訴訟

2024年6月13日、テバはカリフォルニア州北部地区に、テバ・ファーマシューティカルズUSA社対コーセプト・セラピューティクス社などのキャプションを付けて訴状を提出しました。（N.D. Cal.）、ケース番号 3:24-CV-03567-BLF（「テバ独占禁止訴訟」）。この訴訟では、CorceptとOptime Care, Inc.（「Optime」）が被告として指名され、とりわけ、Corceptが独占禁止法および不公正な商慣行に関連する連邦法および州法に違反したと主張しています。この苦情に対する当社の回答期限は、2024年8月26日です。

上記の申し立てには精力的に対応しますが、これらの問題の結果を予測することはできません。

2021年11月、1996年の健康保険の相互運用性と説明責任に関する法律（「HIPAA」）の第248条に基づき、米国ニュージャージー州検事局（「NJ USAO」）から、コーリムの販売と宣伝、Korlymを処方または推奨できる医療従事者との関係と支払いに関する情報を求める記録召喚状を受け取りました。Korlymへの払い戻し。NJ USAOは、召喚状に記載されている事項に関連して、私たちによる刑事または民事違反が発生したかどうかを調査中であることを知らせました。また、現在、私たちを被告ではなく、政府の調査の範囲内にある行為を行っている団体と見なしていることもわかりました。

上記の事項に加えて、私たちは通常の事業過程で発生する他の法的手続きに時折関与しています。そのような問題の結果とそれらに関する当社の責任の額（もしあれば）を確実に予測することはできませんが、それらが当社の事業、経営成績、または財政状態に重大な悪影響を及ぼすとは考えていません。

アイテム 1A。リスク要因

当社の普通株への投資には重大なリスクが伴います。投資する前に、以下に説明するリスクと、要約された連結財務諸表や関連事項を含む、この四半期報告書の他の情報を慎重に検討してください。以下に説明するリスクと不確実性は、当社に重大な影響を与える可能性があると私たちが考えるものです。当社の事業や財政状態に重大な悪影響を及ぼし、株価を下落させる可能性のある、私たちが気付いていない他のものがあるかもしれません。その場合、投資の全部または一部を失う可能性があります。

主なリスクのまとめ

次の箇条書きは、当社が直面している主なリスクをまとめたものです。各リスクは、当社の事業、業務、および財務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。以下では、これらのリスクを、最も直接影響を受ける事業分野別に整理しました。

私たちの商業活動に関連するリスク

•Korlymを売却して十分な収益を得られないと、当社の業績に悪影響を及ぼし、株価が下落する可能性があります。

•コーリムのジェネリック版がうまく商品化されれば、当社の事業、経営成績、財政状態に悪影響が及ぶでしょう。

•新しい法律、政府規制、または既存の法律や規制の変更により、コーリムの許容価格や適切な保険適用範囲や償還を受けることが困難または不可能になり、当社の経営成績と財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの研究開発活動に関連するリスク

•製品候補を発見、開発、商品化するための私たちの努力は成功しないかもしれません。臨床薬開発は時間がかかり、費用がかかり、しばしば失敗します。初期の研究や試験の結果は、後の試験結果を予測できないことがよくあります。障害はいつでも発生する可能性があります。製品候補の臨床試験の結果が安全性と有効性を示していると私たちが判断したとしても、規制当局は同意しないかもしれません。製品候補の規制当局の承認を得たり維持したりしないと、それらの商品化ができなくなります。

•ベンダーは、医薬品の流通、試験の管理と監督、データ収集と分析など、臨床試験を実施するために必要な多くの活動を行っています。これらのベンダーが職務を遂行しなかったり、予定されたスケジュールを守れなかったりすると、製品候補の承認が妨げられたり、遅れたりする可能性があります。

当社の知的財産に関するリスク

•成功するためには、当社独自の選択的コルチゾール調節剤の組成と使用方法、およびクッシング症候群の治療におけるコーリムの使用について、適切な特許保護を確保し、維持し、効果的に主張する必要があります。訴訟は時間と費用がかかり、結果が不透明で、控訴審で異議申し立ての対象となります。

株式に関連するリスク

•当社の普通株の価格は大きく変動し、今後も変動し続ける可能性があります。投資家が株式を売却する機会は限られているかもしれません。

•当社の財務実績が、一般に提供したガイダンス、リサーチアナリストが発表した見積もり、またはその他の投資家の期待に応えられない場合、株価は下落する可能性があります。

一般的なリスク要因

•私たちはビジネスを行うために情報技術に頼っています。当社の情報技術システムの故障や違反、または当社の事業、患者、従業員に関する機密情報の保護の失敗により、当社の事業運営が中断され、当社が責任を負う可能性があります。

リスク要因 — ディスカッション

次のセクションでは、上記の主なリスクと、重要と思われるその他のリスクについて説明します。

私たちの商業活動に関連するリスク

Korlymを売却して十分な収益を得られないと、当社の業績に悪影響を及ぼし、株価が下落する可能性があります。

収益を生み出し、商業活動や開発プログラムに資金を提供できるかどうかは、クッシング症候群の患者を治療するためのKorlymの売却にかかっています。クッシング症候群の治療法が承認されていなくても、他の治療法よりも望ましいと判断した場合、医師はKorlymを処方します。ほとんどの医師は、クッシング症候群の患者の診断やケアの経験が浅く、適切な患者を特定してコーリムで治療するように説得するのが難しい場合があります。

Korlymの収益は、次のような多くの要因によって制限される可能性があります。

•クッシング症候群の競合治療法（低価格のジェネリック版のコーリムや適応外治療を含む）に対する医師または支払者の好み。そして

•政府または民間の保険が利用できない、かなりの数の患者がMedicaidに移行して、Korlymを大幅に低価格で払い戻したり、政府の価格統制やその他の価格引き下げ規制（2022年のインフレ削減法など）を導入したりすると、メディケアの償還率が大幅に制限される可能性があります。

Korlymで十分な収益を上げられないと、計画している商業および臨床活動に全額資金を提供できなくなり、株価が下落する可能性があります。

コーリムのジェネリック版が成功すれば、当社の事業、経営成績、財政状態に悪影響が及ぶでしょう。

2024年1月、テバはコーリムのジェネリック版を発売しました。私たちは、ジェネリック版のコーリムに関して、連邦地方裁判所でテバを訴えました。2023年12月29日、裁判所はその事件について、テバのジェネリック医薬品は私たちが主張した特許を侵害しないとの判決を下しました。この不利な決定を連邦巡回控訴裁判所に控訴しましたが、上訴が成功する保証はありません。Tevaの発売が成功した場合、上訴が成功し、Tevaが製品の撤回と損害賠償の支払いを求められたとしても、当社の経営成績と財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

また、提案されているコーリムのジェネリック版に関してSunとHikmaを訴えましたが、これらの訴訟はそれぞれ2021年6月と2022年12月に和解しました。これらの和解の条件により、FDAが製品を承認し、Tevaのジェネリック製品が引き続き市販されている限り、慣習的な制限はありますが、早ければ2024年の第3四半期からSunとHikmaの入国を許可します。Tevaに対する継続的な控訴が成功し、Teva、Sun、Hikmaが製品を撤回して損害賠償を支払うことを要求されたとしても、SunまたはHikmaからジェネリック版のKorlymを入手できれば、当社の経営成績と財政状態に重大な損害を与える可能性があります。詳細については、「パートII、項目1、法的手続き」を参照してください。

コーリムのジェネリック版が入手可能だと、収益が減少し、経営成績と財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。コーリムのジェネリック版との競争により、当社の収益は、私たちが提供した公開ガイダンスを大幅に下回る可能性があり、その結果、普通株式の価格が下落する可能性があります。

知的財産権を行使または擁護するための法的措置は複雑で費用がかかり、管理に多大な時間を要します。他の会社がコルリムのジェネリック版を販売するためにFDAの承認を求めるかもしれません。その場合、私たちは知的財産を厳重に保護します。しかし、私たちの努力が成功する保証はありません。

他の会社では、クッシング症候群の患者を治療するためにさまざまな薬を提供しています。競合する治療法があると、Korlymからの収益が制限される可能性があります。

2012年以来、イタリアの製薬会社Recordati-S.p.A. が所有するソマトスタチン類似体のSignifor®（パシレオチド）注射剤は、クッシング病（クッシング症候群の一部）の成人患者向けに米国とEUの両方で市販されています。2020年3月6日、FDAはRecordatiに、クッシング病患者を治療するための別のコルチゾール合成阻害剤であるIsturisa®（オシロドロスタット）錠を販売することを承認しました。オシロドロスタットは、クッシング症候群の患者の治療薬としてEUで承認されています。

2021年12月30日、Xerisは、クッシング症候群の患者を治療するためのコルチゾール合成阻害剤Recorlev®（レボケトコナゾール）を米国で販売することについてFDAの承認を受けました。レボケトコナゾールは、クッシング症候群の患者を治療するために適応外処方されるジェネリック抗真菌薬であるケトコナゾールのエナンチオマーです。

オシロドロスタットとレボケトコナゾールは、EUと米国の両方で希少疾病用医薬品に指定されています。

クッシング症候群の患者を治療するために、医師がこれらの薬のいずれかを希望したり、ケトコナゾールなどのジェネリック医薬品を適応外で使用したりすると、収益が大幅に減少し、経営成績が悪くなり、株価が下落する可能性があります。

新しい法律、政府の規制、または既存の法律や規制の変更により、コーリムの許容価格や適切な保険適用範囲や償還を受けることが困難または不可能になり、当社の経営成績と財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

Korlymが商業的に成功するかどうかは、許容できる価格設定と適切な保険の適用範囲と払い戻しにかかっています。メディケア、メディケイド、退役軍人省を含む政府の支払者、および民間の支払者

保険会社や健康維持機関は、医薬品の償還を制限することで医療費を抑えようとする傾向が強まっています。多くの海外市場では、薬価と処方薬の収益性は政府の管理下にあります。米国では、同様の規制に関する連邦および州の提案が引き続き出ると予想しています。また、米国におけるマネージドヘルスケアの傾向や、薬価の認知度を高め、政府や民間の保険プログラムの費用を削減することを目的とした最近の法律や法律は、医療サービスや製品の購入に大きな影響を与え、コーリムの価格を下げる可能性があります。政府または民間の支払者がコルリムに適切かつタイムリーな補償、価格設定、および払い戻しを提供しなくなった場合、医師は薬を処方せず、処方されていても患者が購入しない可能性があります。または、私たちが受け取る価格が引き下げられ、収益が減少する可能性があります。

米国では、医療費を抑えるための立法上の取り組みが行われており、現在も続いています。IRAは、メディケアによる処方薬の支払い方法を大幅に変えました。IRAは、米国保健社会福祉省（「HHS」）長官に、メディケアのパートB給付の対象となる医師が投与する製品と、パートD給付の対象となるコーリムなどの自己投与薬の両方を含む、特定の医薬品と生物製剤のメディケア価格の交渉を義務付けています。毎年、事務局長は、過去12か月間のパートBまたはDの総支出額が最も多い、指定された数の交渉対象医薬品を価格交渉のために選択します。価格交渉の対象となるには、医薬品はジェネリック医薬品の競合なしで少なくとも7年間市場に出回っていなければなりません。1つの希少疾患または疾患にのみ対象となる希少疾病用医薬品や、メディケアへの年間支出額が2億ドル未満の医薬品は、交渉プログラムの対象外です。プログラムの最初の2年間、2026年と2027年には、パートDの医薬品のみが対象となります。秘書は、選択した各製品について、「最大公正価格」（「MFP」）と呼ばれる交渉価格を公開します。特定の医薬品の製造業者は、MFPでメディケア受給者にその医薬品を提供する必要があります。国務長官との交渉を怠ったり、MFPでメディケア受給者に医薬品を提供したりしなかった製造業者は、その医薬品の販売に対して多額の民事罰金または物品税の義務に直面する可能性があります。コーリムや私たちが商品化している医薬品がメディケア交渉の対象になると、その薬の販売から得られる収益は大幅に減少する可能性があります。

IRAはまた、メディケア受給者に提供する医薬品のいずれかがインフレ率よりも早く値上がりした場合、製造業者にメディケアプログラムにリベートを支払うことを義務付けるインフレリベートプログラムも確立しています。パートDのインフレリベート条項は2022年10月1日に発効しました。製造業者は一般的にメディケイドプログラムのインフレリベートに精通しており、何十年も前から存在していますが、IRAは、インフレリベートがメディケアプログラムに拡大されたのは初めてのことです。インフレリベート条項は、その医薬品がメディケアの価格交渉の対象であるかどうかにかかわらず、メディケア受給者に販売されるすべての医薬品に適用されます。

2025年から、IRAはメディケアの受益者費用のかなりの部分を政府や受益者から製造業者に移す予定です。この規定により、受け取る収益が大幅に制限され、収益と利益が大幅に減少する可能性があると予想しています。

私たちは、クッシング症候群の治療にコーリムが含まれるかどうかにかかわらず、経済的に困窮している患者の保険料、自己負担、共同保険の義務を支援する独立した慈善団体に助成金を支給しています。保険料や自己負担支援プログラム、そのような支援を提供する第三者の慈善団体への寄付など、会社が後援する患者支援プログラムの精査が強化されています。このような精査の結果、これらの支援プログラムや慈善団体は、患者に提供する支援を減らすか、完全に廃止することを決定する可能性があります。その結果、クッシング症候群の治療の費用（Korlymを含む可能性のある投薬費を含む）を賄うために必要な経済的支援を受ける患者が少なくなる可能性があります。

製薬会社に対する政府の監視と監視が強化され、コーリムや当社が商品化するその他の医薬品を有益に販売する能力を損なうような方法で医療制度を変えようとする試みがさらに増えると予想しています。これには、連邦および州の医薬品の償還規制（メディケアや商業的健康保険を含む）の規制や、処方薬の償還要件の新規または強化など、医療費を抑制することを目的とした新しい政策が含まれます政府の医療プログラムと政策に対する罰則や罰則製薬会社に、請求する価格を開示し、正当化するよう要求します。

コーリムの有効成分の製造、錠剤化、包装、患者への提供は、ベンダーに頼っています。また、医薬品有効成分（「API」）とカプセルの製造をベンダーに依存しています。

製品候補用のタブレット。サプライヤーがこれらの機能を実行できなくなったり、実行したくなくなったりして、これらの活動を他のベンダーにタイムリーに移管できなければ、当社の事業は損なわれます。

当社のベンダーのいずれかが当社に対する契約上の義務を履行しなかった場合、またはその履行に重大な障害が発生した場合、Korlymを患者に、または治験中の治験薬を患者に届ける能力が中断または遅延し、当社の事業、経営成績、および財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの唯一の専門薬局であるOptimeは、Korlymを調剤し、収益の99％を占める保険会社からの支払いの回収を含む、関連する薬局および患者サポートサービスを行っています。Optimeが支払者との契約に従わない場合、または薬局運営に関する規制要件を引き続き満たさない場合、Optimeが当社に代わって支払うべき支払の一部または全部を回収できない可能性があります。さらに、Optimeが契約に基づく義務を果たすことができなくなったり、履行したくない場合、一部またはすべての患者にKorlymを適時に調剤できなくなる可能性があります。2024年4月1日より、Optimeとの契約を2027年3月31日まで延長し、3年連続で自動的に更新しました。契約には慣習的な解約条項が適用されます。これには、書面による通知を受けてから妥当な期間内に是正できない重大な違反が発生した場合に、Optimeが解約する権利が含まれます。また、便宜上、契約を終了する場合もあります。

ベンダーがコーリムや当社の製品候補品の原薬や医薬品の製造と包装を行い、病院、診療所、患者に配布するために使用する施設は、米国、ヨーロッパなどの政府規制当局の承認が必要です。適切な品質管理を維持しているかどうか、資格のある人材を雇用しているかどうかなど、これらのベンダーの活動を管理していません。現在の適正製造基準（「cGMP」）と呼ばれる規制要件の遵守は、規制当局の裁量により変更される場合があります。ベンダーが当社の仕様やFDAなどの厳しい要件に適合する材料を製造できない場合、その施設の規制当局からの許可を維持できず、提供された原薬や医薬品の使用が禁止される可能性があります。FDA、欧州医薬品庁（「EMA」）、医薬品・ヘルスケア製品規制庁（「MHRA」）、またはその他の規制当局がこれらの施設の規制当局の承認を取り下げた場合、代替のベンダーや施設を探す必要が生じる可能性があります。時間と複雑で費用がかかり、製品の開発、規制当局の承認取得、販売の能力を著しく妨げる可能性があります。罰金、差止命令、民事罰則、規制当局による製品候補の承認拒否、承認の遅延、一時停止、撤回、製品の差し押さえまたはリコール、営業制限、刑事訴追などの制裁措置が科される可能性があり、これらはいずれも当社の事業に害を及ぼす可能性があります。さらに、臨床研究の信頼できるスポンサーとしての私たちの評判が損なわれ、医薬品候補を開発することがより困難になります。

ミフェプリストンの他の用途に対する世間の認識は、コーリムを販売する私たちの能力を制限する可能性があります。

コルリムの有効成分であるミフェプリストンは、早期妊娠中絶薬の別の薬剤としてFDAによって承認されています。2022年、米国最高裁判所は、ドブス対ジャクソン女性保健機関（「ドブス」）の判決を発表しました。この判決は、一定の制限付きで女性の妊娠中絶の権利を確立した1973年の最高裁判所の判決であるロー対ウェイドを覆しました。ドブスは、妊娠初期や特定の使用条件下を含め、中絶とミフェプリストンの合法性を制限する法律を制定するよう多くの州に働きかけました。妊娠中絶を禁止または厳しく制限するより多くの法律が採択されるかもしれませんし、既存の法律はより厳しくなるかもしれません。2024年6月13日、広く報道されたある事件で、最高裁判所は、妊娠中絶のためにミフェプリストンへのアクセスを制限しようとする原告に対して、立場（つまり、訴訟を起こす権利）がなく、現在のミフェプリストンへのアクセスを維持できないという判決を下しました。最高裁判所の判決は手続き上の理由のみに基づいて下されたため、この判決は必ずしもミフェプリストンの継続的な入手可能性に対する他の異議申し立てを差し押さえるものではありません。その後の訴訟のタイミングと結果、および追加の法改正は不明です。さらに、ミフェプリストンを中絶剤として世間の認識が高まると、敵対的な州政府高官や政治活動家がコルリムに注目するようになる可能性があります。ミフェプリストンの配布に関する現在または提案されている制限に関するさらなる公開討論も同様です。これは、(i) Korlymが妊娠中絶薬として承認されていない、(ii) 妊娠中絶のための宣伝をしていない、(iii) 誤って妊婦に処方される可能性を最小限に抑えるための対策を講じている場合にも当てはまる可能性があります。さらに、医師や患者は、単に妊娠中絶のリスクを避けるために、クッシング症候群の治療薬としてコーリムを使用しないことを選択することがあります。

地震、火災、異常気象、またはCOVID-19などの致命的な病気の広範囲にわたる発生などの自然災害は、当社の商業活動や臨床活動を混乱させたり、臨床試験施設や事務所に損害を与えたり破壊したりする可能性があります

当社の事業に重大な損害を与える可能性のあるスペース、従業員の住居、またはベンダー、請負業者、コンサルタントの施設または住居。

COVID-19の再発やその他の致命的な病気の蔓延は、当社の事業、運営、および財務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。COVID-19のパンデミックにより、商業ビジネスの成長が困難になり、一部の臨床試験のペースが遅くなりました。

また、地震、火災、ハリケーン、洪水、吹雪などの自然災害や、地球温暖化により頻繁かつ深刻になる長期にわたる極度の暑さ、寒さ、降水量にも脆弱です。たとえば、私たちの本社は、地震、山火事、洪水が発生するサンフランシスコのベイエリアにあります。私たちの専門薬局、タブレットメーカー、倉庫は、ハリケーンや竜巻の影響を受ける地域にあります。私たちのすべての活動、ならびにベンダー、コンサルタント、臨床研究者、患者、医師、規制当局の活動は、地球温暖化によってもたらされるリスクの影響を受けます。

自然災害による人命の損失、物的損害、配電、通信、旅行、輸送の中断により、当社の商業活動を行ったり、創薬活動や臨床試験を完了することが困難または不可能になる可能性があります。たとえば、患者が臨床試験施設に行きたがらない、または行けなくなったり、臨床資料やデータが失われたりすることがあります。

私たちの保険は、もしあれば、災害やその他の事業中断による損失をカバーするには不十分でしょう。

Korlymに対する規制当局の承認を維持できない場合、または他の要件を満たさない場合、収益を上げることができず、罰則の対象となる可能性があります。

私たちは、研究、試験、製造、表示、流通、有害事象の報告、保管、広告、プロモーション、記録管理、販売およびマーケティング活動に関して、米国およびその他の国のFDAおよびその他の規制当局の監督下にあります。これらの要件には、安全性情報の提出、製造活動に関する年次更新、cGMP、優良検査基準、優良臨床基準（「GCP」）を含むFDA規制の継続的な遵守などがありますが、これらはすべて変更される可能性があります。外国の規制当局には同等の要件と執行メカニズムがあり、それらも変更される可能性があります。FDAやその他の規制当局は、当社、および私たちが使用する研究所、メーカー、臨床施設を検査してこれらの規制を実施しています。予期せぬ深刻さや頻度の有害事象、製造プロセスや管理における不具合、現在または将来のFDAやその他の米国または外国の規制要件への違反など、製品または製品候補に関するこれまで知られていなかった問題を発見した場合、当社は多額の民事および刑事罰則、差止命令、臨床試験の保留、製品の差し押さえ、製品の輸出入の拒否、製品の制限の対象となる可能性がありますマーケティング、市場からの製品の撤回、製品のリコール、生産の全部または一部の停止、保留中の新薬申請（「NDA」）または補足NDAの承認の拒否、製品承認の一時停止または取り消し。

コーリムのマーケティングがFDAの規制や医療詐欺や虐待に関する法律に違反している場合、民事罰または刑事罰の対象となる可能性があります。

私たちは、医薬品の販売促進と販売に関するFDA規制の対象となっています。医師は任意の適応症に対して薬を処方することができますが、メーカーはFDAが承認した用途でのみ製品を宣伝できます。他のすべての用途は「適応外」と呼ばれ、製造業者は「適応外」プロモーションを行うことを禁じられています。米国では、2型糖尿病または耐糖能異常を患い、手術が失敗した、または手術が選択肢にない、内因性クッシング症候群の成人患者の高コルチゾール症に続発する高血糖症を治療するためにコーリムを販売しています。他の活動の中でも、この適応症に対するコルリムの使用に関する販促資料やトレーニングプログラムを医師に提供しています。FDAはいつでも方針を変更したり、新しい規制を制定したりする可能性があり、それによって当社の製品の宣伝が制限され、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちが適応外プロモーションを行っているとFDAが判断した場合、FDAは私たちに慣行の変更を要求し、公開された「警告書」、無題の手紙、差止命令、差し押さえ、民事罰または刑事罰を含む規制執行措置の対象となる可能性があります。他の連邦または州の執行機関は、不適切な宣伝の疑いが未承認の使用に対する請求の提出と支払いにつながったと考えた場合に行動する可能性があり、その結果、多額の罰金や他の法定当局による罰則（虚偽の償還請求を禁止する法律など）が科せられる可能性があります。これらの法律に違反していないと判断されたとしても、否定的な評判を受け、多額の費用が発生し、私たちの立場を守るために経営陣の時間を費やすことを余儀なくされる可能性があります。

適応外プロモーションを禁止する法律に加えて、詐欺、キックバック、自己取引、その他の虐待行為を防止するための連邦および州の医療詐欺および虐待に関する法律や規制の対象にもなっています。当社の事業能力に影響を与える可能性のある米国の医療法および規制には、以下が含まれますが、これらに限定されません。

•連邦反キックバック法は、とりわけ、メディケアやメディケイドなどの連邦医療プログラムの下で支払いができる商品やサービスの購入や注文、推薦と引き換えに、直接的または間接的に故意に報酬を募ったり、受け取ったり、提供したり、支払ったりすることを禁じています。また、私たちは適用されるビジネス上の取り決めをセーフハーバーに従って構成していますが、特定の状況で法律がどのように適用されるかを正確に判断することは困難です。したがって、連邦反キックバック法に基づき、当社の特定の慣行が異議を申し立てられる可能性があります。責任の観点から見ると、個人または団体が違反を犯したために法令や違反の具体的な意図を実際に知っている必要はありません。

•連邦虚偽請求法（虚偽請求法を含みますが、これらに限定されません）。これにより、連邦政府に支払いを求める虚偽の請求を故意に提示したり、提示させたり、虚偽の請求の支払いを求めるために故意に虚偽の陳述を行ったりすることを禁じています。連邦虚偽請求法は、個人（内部告発者）が連邦政府に代わってクイタムアクションを通じて訴訟を起こすことを許可しているという点でユニークです。重要なのは、虚偽請求法に基づき、政府は、連邦反キックバック法の違反に起因する商品やサービスを含む請求が、虚偽請求法の目的上、虚偽請求または詐欺請求を構成すると主張する場合があるということです。

•連邦民事罰法は、とりわけ、特定の医療提供者またはサプライヤーから政府が償還可能な品目やサービスを注文または受け取るという受益者の決定に影響を与える可能性があることを知っている、または知っているはずの報酬を連邦医療受益者に提供または譲渡することを禁止しています。

•HIPAAは、医療給付プログラムを詐欺する計画を実行したり、医療問題に関して虚偽の陳述をしたりすることを禁止する連邦刑法を制定しました。連邦反キックバック法と同様に、個人または団体が違反を犯したとしても、法令や違反の具体的な意図について実際に知っている必要はありません。

•連邦医師支払いサンシャイン法（またはオープンペイメントSTMプログラムと呼ばれることもあります）を含む連邦の「サンシャイン」法は、医師、特定の非医師開業医、教育病院、所有権に対して行われたり分配されたりする「価値の移転」に関して、患者保護および手頃な価格の医療法（「ACA」）が製薬会社に課す報告および開示要件など、医療提供者との財政的取り決めに関する透明性を要求しています。または医師とその直属の投資利益家族;

•市場での活動や消費者に危害を与える可能性のある活動を広く規制する連邦消費者保護法および不正競争法。

•上記の各連邦法と同等の州法。たとえば、商業保険会社を含む第三者支払者が払い戻す品目やサービスに適用される可能性がある反キックバック法や虚偽請求法、製薬会社に製薬業界の自主的なコンプライアンスガイドラインおよび連邦政府によって公布された関連するコンプライアンスガイダンスの遵守を義務付ける州法、または医療提供者への支払いを制限する州法。

•製薬会社に、支払いやその他の価値移転に関する情報を医師や他の医療提供者に報告したり、マーケティング支出や価格情報を報告することを製薬会社に義務付ける州法。

これらの法律や規制の多くが規制当局や裁判所によって明確に解釈されておらず、その規定がさまざまな解釈の余地があるという事実によって、これらの法律や規制に違反していることが判明するリスクが高まります。これらの法律は幅広く、法定の例外やその下で利用できるセーフハーバーは限られているため、医師やその他の医療提供者との関係（当社の製品を推奨、購入、処方する人もいます）や製品の宣伝方法など、当社の事業活動の一部が異議申し立てや精査の対象となる可能性があります。また、従業員、独立請負業者、主任研究員、コンサルタント、ベンダー、販売業者、委託研究機関（「CRO」）が不正行為やその他の違法行為に従事するリスクにもさらされています。そのような活動を禁止する方針や手続きはありますが、不正行為を特定して阻止することが常に可能というわけではなく、私たちが講じる予防措置は、未知のリスクを管理したり、適用法や規制に従わなかったことに起因する政府の調査やその他の行動や訴訟から私たちを守ったりするのに効果的ではない場合があります。

2021年11月、米国ニュージャージー州検事局（「NJ USAO」）から、コーリムの販売と宣伝、コーリムを処方または推奨できる医療従事者との関係と支払い、およびコーリムの事前承認と償還に関する情報を求める記録召喚状を受け取りました。NJ USAOは、召喚状に記載されている事項に関連して、私たちによる刑事または民事違反が発生したかどうかを調査中であることを知らせました。また、現在、私たちを被告ではなく、政府の調査の範囲内にある行為を行っている団体と見なしていることもわかりました。私たちは調査に協力しています。詳細については、「パートII、項目1、法的手続き」を参照してください。

上記の法律またはその他の政府規制に違反していることが判明した場合、民事上および刑事上の罰則、損害賠償、罰金、政府の医療プログラムからの除外、コンプライアンス違反、個人の投獄、事業の縮小または再編の申し立てを解決するためのコーポレートインテグリティ契約またはその他の合意の対象となる可能性があり、これらはいずれも当社の財務結果と事業能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの研究開発活動に関連するリスク

ベンダーは、医薬品の流通、試験の管理と監督、データ収集と分析など、臨床試験を実施するために必要な多くの活動を行っています。これらのベンダーが職務を遂行しなかったり、予定されたスケジュールを守れなかったりすると、製品候補の承認が妨げられたり、遅れたりする可能性があります。

第三者の臨床研究者と臨床施設が患者を登録し、CROが私たちの試験の多くを管理し、データ収集と分析を行います。私たちはこれらの第三者の活動の特定の側面のみを管理していますが、すべての研究がそのプロトコルに準拠し、規制および科学的基準を満たしていることを確認する責任があります。ベンダーのいずれかが職務を遂行しなかったり、予定された期限に間に合わなかったり、該当するGCPに従わなかったり、生成されるデータの品質や正確性が損なわれたりすると、影響を受ける臨床試験が延長、延期、中止され、製品候補の承認を得ることができなくなる可能性があります。外部の関係者は、人員配置に問題があったり、優先事項が変更されたり、財政的に苦境に陥ったりして、当社の臨床試験を実施する意欲や能力に悪影響を及ぼす可能性があります。CROの仕事の適時性や質に問題があると、関係を終了して別のサービスプロバイダーを利用しようとする可能性があります。ただし、この変更を行うと費用がかかり、裁判が遅れる可能性があります。また、許容できる方法と費用で試験を実施できる代替組織を見つけるのは難しいかもしれません。製造ベンダーが職務を遂行しなかったり、CGMPを遵守しなかったりすると、医薬品のリコールや臨床試験の再実施が必要になり、規制当局の承認が遅れる可能性があります。これらのベンダーのいずれかとの契約が終了した場合、適時または合理的な条件で代替の取り決めを締結できない可能性があります。

製品候補を発見、開発、規制当局の承認を得るための私たちの努力は成功しないかもしれません。臨床薬開発は時間がかかり、費用がかかり、しばしば失敗します。初期の研究や試験の結果は、後の試験結果を予測できないことがよくあります。障害はいつでも発生する可能性があります。製品候補の臨床試験の結果が安全性と有効性を示していると私たちが判断したとしても、規制当局は同意しないかもしれません。製品候補の規制当局の承認を得たり維持したりしないと、それらの商品化ができなくなります。

臨床開発には費用と時間がかかり、予測不可能です。臨床試験で得られた肯定的なデータは、さまざまな解釈の影響を受けやすく、規制当局の承認が遅れたり、制限されたり、妨げられたりする可能性があります。初期の臨床試験の結果は、後の臨床試験の結果を予測できないことがよくあります。製品候補は、前臨床試験や初期臨床試験で肯定的な結果を出したにもかかわらず、望ましい安全性と有効性の特性を示さない場合があります。多くの企業が、後期段階の臨床試験で有効性の欠如や予期せぬまたは予期せぬ重篤な有害事象のために重大な挫折を経験しています。

現在の臨床試験では、マーケティングの承認には不十分であることが判明する可能性があります。肯定的な結果が得られた試験でさえ、規制当局の承認を求める前に、はるかに大規模で、より高価で、より長期にわたる試験で確認されなければならない場合があります。

臨床試験は、完了までに時間がかかり、予想以上に費用がかかり、次のようなさまざまな理由で失敗する可能性があります。

•有効性または許容できる安全性を示さない。

•患者の登録が遅い、または臨床試験サイトの有効化が遅れる。

•試験を開始するための規制当局の許可の取得が遅れたり、試験の規模やデザインが変更されたり、すでに進行中の試験の規制要件が変更されたりします。

•ベンダーや適切な数の臨床試験施設との間で受け入れ可能な条件を確保できない。

•治験予定施設で機関審査委員会（「IRB」）の承認を得るのが遅れたり、できなかったりする。

•患者または治験責任医師が臨床試験プロトコルに従わなかった。

•予期しない安全上の問題。そして

•当社、FDA、またはその他の当局による臨床現場または製造現場の検査の陰性所見。

また、規制要件や臨床プロトコルに従わなかったり、FDAやその他の当局による臨床試験事業や治験実施施設の検査で陰性所見、予期せぬ安全上の問題、利益の実証の失敗、政府規制の変更など、さまざまな理由で、当社、試験のデータ安全監視委員会、試験実施施設を管理するIRB、またはFDAによって、試験が中断または終了される場合があります。

製品候補が規制当局に承認される前ならいつでも、前臨床研究や臨床研究をさらに実施したり、既存のデータをさらに分析したり、すでに進行中の試験の規模やデザインを変更したりすることを決定したり、FDAやその他の規制当局から要求されたりすることがあります。規制当局が独自の裁量で課す可能性のあるこのような追加または変更された要件は、開発、NDAの提出、または規制審査の完了を遅らせたり妨げたりする可能性があり、コストが増加し、将来の収益に悪影響を及ぼします。適切と思われる臨床試験や支持研究を実施し、結果が肯定的であっても、規制当局の承認を受けられない場合があります。規制当局の承認後は、商業的成功の保証はありません。

当社の製品または製品候補の規制当局の承認を取得または維持できない場合があります。そのため、製品候補の商品化ができなくなります。

FDAまたは同等の外国の規制当局の承認なしに製品を販売することはできません。そのような承認を得ることは難しく、不確実で、時間がかかり、費用がかかります。障害はどの段階でも発生する可能性があります。新薬のFDA承認を受けるには、その新薬が意図した用途に対して安全で効果的であり、製造プロセスがCGMPに準拠していることをFDAが納得できるように証明する必要があります。当社が適用されるFDAやその他の規制要件を当社が遵守できない、または当社のベンダーが遵守できない場合、新製品の承認、警告書、無題の手紙、罰金、製造業務を制限または停止する同意判決、差止命令、民事罰則、製品のリコールまたは差し押さえ、製品販売の全部または一部の停止、刑事訴追の遅延または拒否につながる可能性があります。国際市場での製品の商品化を目指す場合がありますが、そのためには適切な規制当局から販売許可を受け、多くの場合は価格承認を受ける必要があります。承認手続きは国によって異なり、追加の前臨床または臨床研究が必要になる場合があります。承認の取得には、米国よりも時間がかかる場合があります。FDAの承認が他の国の規制当局による承認を保証するものではなく、ある外国の規制当局の承認が他の国の承認を保証するものではありませんが、ある国で規制当局の承認を得られなかったり遅れたりすると、他の国の規制プロセスに悪影響を及ぼす可能性があります。これらまたはその他の規制措置のいずれかが、当社の事業および財政状態に重大な損害を与える可能性があります。

製品候補について規制当局の承認を受けた場合、継続的な安全性やその他の報告要件、場合によっては承認後のマーケティング制限、追加の費用のかかる臨床試験など、FDAやその他の規制当局による継続的な要件と監督の対象となります。規制遵守を維持できない場合、製品候補の開発を中止するか、すでに承認された製品の販売を停止するよう求められることがあります。また、製品のリコールや差し押さえの対象となることもあります。今後の政府の措置や規制当局の方針や人員の変更により、保留中または予想される製品の承認が遅れたり、却下されたりする可能性があります。

私たちの製品や製品候補は、臨床開発を妨げたり、規制当局の承認を妨げたり、商業的可能性を制限したり、私たちに重大な責任を負わせたりする望ましくない副作用を引き起こす可能性があります。

臨床試験に参加している患者は、新しい病気、怪我、不快感など、健康状態の変化を治験担当医師に報告します。多くの場合、これらの状態が研究中の薬剤候補によって引き起こされたのか、それとも何か他のものによって引き起こされたのかを判断することはできません。製品候補をより大規模で、より長く、より広範囲にわたる臨床試験でテストしたり、規制当局の承認を得て使用が広がったりすると、以前の試験では発生しなかった、または検出されなかった重篤な有害事象が患者から報告されることがあります。多くの場合、重篤な副作用は、大規模な第3相臨床試験または商業的承認後にのみ検出されます。

臨床試験で報告された有害事象は、患者の募集を遅らせたり止めたり、登録した患者が試験を完了できなくなったり、賠償責任請求が発生したりする可能性があります。規制当局は、報告された有害事象に対して、当社の臨床試験を中断または中止したり、範囲を制限したり、市販承認を遅らせたり、拒否したりすることで対応できます。臨床試験または商品化の取り組みを延期、中断、または終了することを選択した場合、または当局から要求された場合、影響を受ける製品候補または製品の商業的見通しが損なわれ、それらから製品収益を生み出す当社の能力が遅れたり、廃止されたりする可能性があります。

当社の製品候補の1つが販売承認を受け、後で私たちや他の人が望ましくない副作用や有害事象を発見した場合、以下を含むがこれらに限定されない、潜在的に重大な悪影響が生じる可能性があります。

•規制当局は、そのような製品の承認を一時停止、制限、または撤回することができます。

•規制当局は、ラベルに「箱入り」の警告を含む追加の警告を要求したり、製品に関する安全警告やその他の安全情報を発行したりする場合があります。

•製品の投与方法を変更したり、追加の研究や臨床試験を実施したりする必要があるかもしれません。

•リスク評価および軽減戦略を作成する必要がある場合があります。これには、そのような副作用のリスクを概説して患者に配布するための投薬ガイド、医療提供者向けのコミュニケーション計画、および/または安全な使用を保証するためのその他の要素が含まれる場合があります。

•製品の競争力が低下する可能性があります。

•罰金、差止命令、または刑事罰の対象となる場合があります。そして

•患者に生じた危害について、私たちは訴えられ、責任を問われる可能性があります。

これらの出来事はいずれも、当社の事業に深刻な損害を与える可能性があります。

資本ニーズと財務結果に関連するリスク

事業資金を調達するため、または戦略的な理由から、追加の資本が必要になる場合があります。そのような資本は、受け入れられる条件では利用できない場合もあれば、まったく利用できない場合もあります。

私たちは、コーリムの売却による収益と現金準備金を利用して、商業運営と開発プログラムの資金を調達しています。Korlymの収益が大幅に減少した場合、事業を縮小するか、計画を支えるための資金を調達する必要があるかもしれません。戦略的な理由で資金調達を選択することもあります。資金が許容できる条件で利用可能になるかどうか、あるいはまったく確信が持てません。エクイティ・ファイナンスは希薄化の原因となり、デット・ファイナンスには制限条項が含まれる場合があります。どちらの種類の資金調達も、魅力的な条件では利用できないかもしれませんし、まったく利用できない場合もあります。他社とのコラボレーションを通じて資金を調達した場合、1つまたは複数の製品候補の権利を放棄しなければならない場合があります。収益が減少し、現金準備金が枯渇し、他の資金源から十分な資金が得られない場合は、1つまたは複数の開発プログラムを延期、対象範囲を縮小、廃止しなければならない場合があります。

当社の知的財産に関するリスク

成功するためには、当社独自の選択的コルチゾール調節剤の組成と使用方法、およびクッシング症候群の治療におけるコーリムの使用について、適切な特許保護を確保し、維持し、効果的に主張する必要があります。

特許は不確実で、複雑な法的および事実上の問題が含まれ、訴訟の対象となることがよくあります。私たちに発行またはライセンスされた特許は、いつでも異議を申し立てることができます。競合他社は、私たちの知的財産を侵害していると私たちが考える行動をとる可能性があり、その結果、私たちは私たちの権利を守るために法的措置を取ることになります。知的財産訴訟は時間と費用がかかり、経営陣の多大な注意を必要とします。結果は不確実です。知的財産を保護しないと、競合他社が私たちの競争上の優位性を損なう可能性があります。追加情報については、「パートII、項目1、法的手続き」を参照してください。

当社の特許出願では特許が発行されない場合があり、当社に発行された特許は異議を申し立てられたり、無効になったり、執行不能になったり、回避されたりする可能性があります。私たちの特許は、第三者が競合製品を生産することを妨げないかもしれません。いつか私たちが事業を展開するかもしれない外国は、米国の法律の範囲で私たちの知的財産を保護しないかもしれません。他の国で十分な特許保護が得られない場合、他の会社が私たちの技術に基づいてそれらの国で製品を生産する可能性があります。

株式に関連するリスク

当社の普通株の価格は大きく変動し、今後も変動し続ける可能性があります。投資家が株式を売却する機会は限られているかもしれません。

当社の普通株式の流動的な取引市場が特定の時期に存在することを投資家に保証することはできません。その結果、当社の普通株式の保有者は、株式を迅速に、または現在の市場価格で売却できない場合があります。2024年7月22日に終了した52週間の間、当社の1日の平均取引量は1,063,503株で、ナスダック株式市場における普通株式の1株当たりの日中販売価格は20.84ドルから35.22ドルの範囲でした。2024年7月22日現在、当社の役員、取締役、および主要株主は、当社の普通株式の21パーセントを受益所有しています。

当社の株価は、当社の業績や見通しとは無関係な、または不釣り合いな極端な価格や出来高の変動を経験することがあります。証券集団訴訟は、株式市場のボラティリティが高まった時期に、企業に対して提起されることがよくあります。このような訴訟は費用がかかり、経営陣の注意を生産的な努力からそらしてしまいます。

当社の普通株式の価格が急速かつ広範囲に変動する原因となる要因には、次のものがあります。

•当社の経営成績の実際または予想される変動、または当社が提供した公開ガイダンスの変更

•当社の臨床試験の実際の、または予想される時期と結果。

•当社製品候補の実際のまたは予想される規制当局の承認

•ジェネリック関連訴訟の進展を含む、当社の知的財産に関連する紛争またはその他の進展。

•Korlym、当社の製品候補または競合他社の製品の価格設定、保険償還の有無、または承認された用途に適用される法律または規制の変更。

•当社の普通株式の空売り、当社の事業に関する投機的な意見の公表、または当社の株価を下げたりボラティリティを高めたりすることを目的としたその他の市場操作活動。

•公開市場での当社株式のかなりの数の売却、つまりその価格の引き下げにつながります。

•証券アナリストによる見積もりまたは推奨の変更、または当社の業績がそれらのアナリストの公表された期待または当社が提供した公開ガイダンスを満たしていないこと。

•当社の株式買戻しプログラム（「株式買戻しプログラム」）に基づく当社の普通株式の購入、またはそのプログラムの変更。

•一般的な市場と経済状況。

•競合他社の開発プログラムの予想または実際のタイミングの変更、および競合製品の承認。

•当社の役員、取締役、または株主による当社の普通株式の購入または売却。

•私たち、私たちの協力者、または競合他社による技術革新。

•製薬業界の状況（当社と同様の企業の市場評価額を含む）

•主要人材の追加または離職。

•当社または競合他社による、重要な買収、戦略的パートナーシップ、合弁事業、コラボレーション、または資本コミットメントの発表。そして

•その他の資金調達活動。

当社の財務実績が、当社が一般に提供したガイダンス、リサーチアナリストが発表した見積もり、またはその他の投資家の期待に応えられない場合、当社の株価は下落する可能性があります。

予想収益に関して私たちが提供するガイダンスは、そのようなガイダンスを提供する時点で実現可能だと私たちが信じていることの見積もりにすぎません。当社の収益は、販売およびマーケティング活動の効果、民間および政府の支払者から受け取る価格、クッシング症候群患者の代替治療との競争（ジェネリック版のコーリムを含む）、政府規制の変更など、多くの要因に左右されます。私たちのガイダンスの見積もりでは、これらすべての要因が考慮されていますが、予測は困難です。その結果、当社の収益はガイダンスと大きく異なる場合があります。リサーチアナリストは、独自の分析に基づいて、将来の収益と収益の見積もりを公開しています。収入

私たちが提供するガイダンスは、彼らが見積もりを決める際に考慮する要素の一つかもしれません。当社の収益が、当社または当社の株式を担当するリサーチアナリストが投資家に提供するガイダンスを大幅に下回ると、株価が下落する可能性があります。

一般的なリスク要因

組織の規模を拡大する必要があり、成長を管理するのが難しい場合があります。

私たちの商業および研究開発活動は、限られた管理、運用、管理のリソースによって制約されています。これまで、私たちは小さな経営陣に頼ってきました。成長により、追加の従業員を採用して維持する必要性を含め、経営陣に重大な責任が課せられます。私たちの財務実績と競争力は、成長を効果的に管理する能力にかかっています。そのためには、次のことをしなければなりません：

•内分泌、オンコロジー、および新興市場事業に、有能で経験豊富な人材を引き続き追加してください。

•臨床試験、研究、製造活動を効果的に管理します。

•一般管理、臨床開発、管理、販売、マーケティングの人材をもっと雇ってください。そして

•管理システムと統制の開発を続けてください。

これらのタスクのいずれかを実行しないと、当社のビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります。

主要な人材を失ったり、より熟練した人材を引き付けることができなければ、製品開発や商品化の目標を達成できなくなる可能性があります。

事業を成功させ、成長を管理できるかどうかは、熟練した管理、科学、販売、マーケティング、財務担当者の雇用と維持にかかっています。有能な人材の雇用市場は非常に競争が激しく、離職率は私たちの業界や私たちが採用している地域では過去最高に達しています。私たちは、経営陣と科学スタッフの主要メンバーに依存しています。役員または従業員は、いつでも当社との関係を終了し、競合他社で働くことができます。私たちは、すべての従業員を対象とする雇用保険に加入していません。主要人物を失うと、私たちの研究、開発、商品化の取り組みが遅れる可能性があります。

私たちは、医薬品の開発と商品化、上場証券の発行者としての業務遂行、個人のプライバシーとデータ保護に関する規制やその他の法的義務の対象となっています。これらの義務の遵守は複雑で費用がかかります。これに従わないと、当社のビジネスに重大な損害を与える可能性があります。

税金、医薬品の開発、承認、マーケティング、価格設定に関する法令や規制、医療従事者に関する総支出の報告を義務付けるACAの規定、2002年のサーベンス・オクスリー法、2010年のドッド・フランク法、SECとナスダック株式市場で採択された規則など、新しい法律や規制の変更、そして今後も増加し続けるでしょうビジネスを行うためのコストと、経営陣の注意を収益からそらすには-活動を生成します。

私たちとパートナーは、HIPAAやEU一般データ保護規則（「GDPR」）を含む、データのプライバシーとセキュリティに関する連邦、州、および外国の法律と規制の対象となります。新しい規則が制定され、既存の規則が更新され、より厳しくなるにつれて、これらおよびその他の規制の枠組みは急速に進化しています。

米国では、健康関連およびその他の個人情報の収集、使用、開示、保護を規定する、州のデータ侵害通知法、州の健康情報プライバシー、法律、連邦および州の消費者保護法および規制（連邦取引委員会法の第5条など）を含む、多数の連邦および州の法律および規制が、当社の事業またはパートナーの事業に適用される可能性があります。さらに、HIPAAに基づくプライバシーとセキュリティの要件の対象となる第三者（臨床試験データを入手する研究機関を含む）から健康情報を入手する場合があります。事実や状況によっては、HIPAAの対象事業体が管理する個人を特定できる健康情報を、HIPAAによって許可または許可されていない方法で故意に入手、使用、または開示した場合、刑事罰の対象となる可能性があります。

連邦取引委員会（「FTC」）によると、HIPAAが適用されない場合でも、消費者のプライバシーを侵害したり、消費者の個人情報を安全に保つための適切な措置を講じなかったりすると、連邦取引委員会法のセクション5（a）に違反して、商取引における不公正な行為または慣行を構成したり、それに影響を及ぼしたりする可能性があります。FTCは、企業が保有する消費者情報の機密性と量、事業の規模と複雑さ、およびセキュリティを強化し脆弱性を減らすために利用できるツールのコストを考慮して、企業のデータセキュリティ対策が合理的かつ適切であることを期待しています。個人を特定できる健康情報は、より強力な保護措置に値する機密データと見なされます。2022年には、

FTCはまた、追加のデータプライバシー規則と要件を策定するための規則制定手続きを開始しました。これにより、今後のコンプライアンス義務がさらに複雑になる可能性があります。

さらに、特定の州法は、特定の状況における健康情報のプライバシーとセキュリティを規定しています。その中にはHIPAAよりも厳しいものもあり、その多くは互いに大きく異なり、同じ効果をもたらさない場合があるため、コンプライアンスの取り組みが複雑になります。該当する場合、これらの法律を遵守しないと、重大な民事および/または刑事罰や私的訴訟が科せられる可能性があります。たとえば、カリフォルニア州の医療情報機密保持法は、健康情報やその他の個人を特定できる情報の使用と開示を規制する厳しい要件を課しています。さらに、2020年1月1日に施行されたカリフォルニア州消費者プライバシー法（CCPA）により、カリフォルニア州の消費者に個人のプライバシー権が認められ、特定の個人情報を扱う事業体のプライバシーとセキュリティに関する義務が強化されました。CCPAは、違反に対する民事罰のほか、データ侵害訴訟の増加が予想されるデータ侵害に対する私的訴訟の権利も規定しています。CCPAはコンプライアンスコストと潜在的な責任を増大させる可能性があります。さらに、カリフォルニア州プライバシー権法（CPRA）はCCPAを改訂および拡張し、消費者権利プロセスの追加、データ使用の制限、リスクの高いデータに対する新しい監査要件、機密データの特定の用途のオプトアウトなど、対象企業に対するデータ保護義務を追加しました。また、実質的な規制を発行する権限を与えられた新しいカリフォルニア州のデータ保護機関が設立され、プライバシーと情報セキュリティの強化につながる可能性があります。CPRAは2023年1月1日に完全に発効し、バージニア州、コロラド州、コネチカット州、ユタ州で可決された同様の法律が施行され、テキサス、フロリダ、オレゴン、モンタナなどの他の州でも2024年以降に施行される同様の法律が可決されました。その結果、追加のコンプライアンス投資と潜在的なビジネスプロセスの変更が必要になる場合があります。当社がHIPAA、CCPA、CPRA、またはその他の国内プライバシーおよびデータ保護法の対象となっている場合、またはそれらの影響を受ける場合、これらの法律の要件に従わなかったことによる責任は、当社の財政状態に悪影響を及ぼす可能性があります。連邦レベルや他の州で提案されている追加の法律は、規制措置の強化とともに、米国におけるプライバシー法がより厳しくなる傾向を反映しています。

米国以外では、多くの法域が抜本的なデータプライバシー規制制度を制定しているか、制定中です。ヨーロッパでは、GDPRが2018年に施行され、特に臨床試験に関して、EEA内の個人の個人データの管理者および処理者に厳しい要件が課されています。GDPRは、EEA加盟国が健康データの処理を制限する独自の法律や規制をさらに制定する可能性があると規定しています。これにより、個人データの使用と共有の能力が制限されたり、コストが増加して事業や財政状態に悪影響が及ぶ可能性があります。さらに、GDPRは、EEAにある臨床試験サイトが、そのようなサイトから米国など、十分なデータ保護レベルがないと考えられる国への個人データの転送に適用すべき監視を強化しています。最近の法的発展により、EEAから米国への特定の情報移転に関する複雑さとコンプライアンスの不確実性が増しています。EU裁判所の判決を受けて、これらの司法上の決定を考慮して最新の標準契約条項（「SCC」）が採択され、データ転送に新しい要件が課されました。改訂されたSCCは、2021年9月27日からの関連する新しいデータ転送に使用する必要があり、既存のSCC協定は2022年12月27日までに移行する必要がありました。改訂された条項があらゆる種類のデータ転送に使用できるかどうか、特にGDPRの対象となるEEA以外の事業体へのデータ転送に信頼できるかどうかについては、不確実性があります。監督当局が、SCCを使用できない状況を含め、個人データのエクスポートメカニズムに関するさらなるガイダンスを発表したり、執行措置を講じたりすると、追加費用、苦情、規制調査または罰金が科せられる可能性があります。また、それ以外の理由で当社が事業を展開する国や地域間で個人データを転送できない場合は、当社のサービスの提供方法、関連するシステムや運用の地理的位置または分離に影響を与える可能性があります。私たちに悪影響を及ぼす財務結果。GDPRは、データ保護要件の違反に対して多額の罰金を科します。これは、前会計年度の世界収益の最大4パーセントまたは2000万ユーロのいずれか大きいほうです。また、データ保護要件に違反したデータ主体に対して私的訴訟権も付与されます。ヨーロッパのデータ保護法の遵守は厳格で時間のかかるプロセスであり、事業運営のコストが増加する可能性があります。そのような努力にもかかわらず、ヨーロッパの活動に関連して、罰金や罰則、訴訟、評判上の損害を受けるリスクがあります。2021年1月1日から、GDPRとは別に英国のGDPRを遵守する必要がありました。英国のGDPRは、改正された2018年の英国データ保護法と合わせて、英国の国内法におけるGDPRを維持し、各制度は2000万ユーロ/1750万ポンド、または世界の売上高の4パーセントのいずれか大きい方まで罰金を科すことができます。英国のデータ保護法や規制が中長期的にどのように発展するかは不明であり、これらの変化により追加コストが発生し、当社全体のリスクにさらされるリスクが高まる可能性があります。2021年6月28日、ECは英国に有利な十分性決定を採択し、追加の保護措置なしでEU加盟国から英国へのデータ転送を許可しました。ただし、英国の妥当性決定は、ECがその決定を更新または延長し、この期間中も委員会による審査を続けない限り、2025年6月に自動的に失効します。

米国および外国のプライバシーとセキュリティに関する法律や規制を遵守することは複雑で費用がかかります。当社または当社のベンダーがこれに従わないと、訴訟、政府の執行措置、多額の罰金や罰金の対象となり、当社の事業に損害を与える可能性があります。

私たちはビジネスを行うために情報技術に頼っています。当社の情報技術システムの故障や違反、または当社の事業、患者、従業員に関する機密情報の保護の失敗により、当社の事業運営が中断され、当社が責任を負う可能性があります。

私たちは、ビジネス、患者、従業員に関する貴重な機密情報をコンピューターネットワークとベンダーのネットワークに保存しています。さらに、私たちはビジネスを行うために、ビデオ会議、電話会議、ファイル共有サービスなどのインターネット技術に大きく依存しています。当社のセキュリティ対策にもかかわらず、当社のネットワークとベンダーのネットワークは、詐欺や盗難を試みる者による侵入、マルウェアやランサムウェアのインストール、サービス拒否攻撃、データ盗難、その他の不正行為の危険にさらされています。その結果、当社の臨床データやその他の機密情報（患者や従業員に関する機密情報を含む）への不正アクセスや悪用につながる可能性があります。インターネット技術への依存とリモートで働く従業員の数により、サイバーセキュリティリスクは引き続き高まる可能性があります。これにより、サイバー犯罪者が脆弱性を悪用する機会が増える可能性があります。

私たちとベンダーは、データ侵害、盗難、「フィッシング」攻撃、その他の機密データや情報への不正アクセスを経験しています。私たちのサイバーセキュリティシステムとプロセスが、私たち、私たちの患者、または従業員に深刻な被害をもたらす将来の不正アクセスを防ぐという保証はありません。また、長期間検出されないままセキュリティ違反が発生する可能性もあります。

機密情報や専有情報の開示につながる混乱やセキュリティ違反により、当社が責任を負い、研究、開発、商品化の取り組みが遅れたり、その他の方法で損害を受けたりする可能性があります。当社、第三者、ベンダーがこの情報を保存しているシステムのセキュリティ侵害の結果として、機密情報が盗まれた患者、従業員、その他の個人が被った損失について、私たちは責任を負う可能性があり、そのような責任は重大なものになる可能性があります。たとえ私たちがそのような損失に対して責任を負わないとしても、これらのシステムに違反すると、影響を受ける個人への通知に多額の費用がかかり、規制上の罰金や罰則が科せられる可能性があります。さらに、これらのシステムに違反すると、通常の事業運営が中断され、評判が損なわれ、事業、業績、財政状態に損害を与える可能性があります。この種の損失のリスクに対して当社が維持している保険は、実際の損失をカバーするには不十分である場合や、特定の損失に関連する状況には適用されない場合があります。

連邦、州、地方の税法の変更により、当社の純利益が減少する可能性があります。

当社の収益には、連邦税、州税、地方税が適用されます。収益の一部を純営業損失で相殺し、税金を研究開発税額控除で相殺しています。これにより、支払う税額が減ります。一部の法域では、売上、給与経費、または当社の活動のその他の指標に対する割合として計算された税金または手数料を支払う必要があります。「パートI、項目1、未監査の要約連結財務諸表への注記 — 所得税」を参照してください。既存の税法を変更すると、支払う金額が大幅に増加し、税引き後の純利益が減少する可能性があります。

リサーチアナリストは、当社の普通株式の報道を継続したり、報道を開始したり、否定的な報告をしたりすることがあります。

当社の普通株式市場は、金融アナリストが当社について発表するレポートの影響を受ける可能性があります。私たちの担当アナリストが当社の株式の報道を格下げまたは中止した場合、当社の普通株式の価格は急速かつ大幅に下落する可能性があります。調査対象範囲が不足していると、当社の株価にも悪影響が及ぶ可能性があります。

当社の自社株買戻しプログラムを通じてCorceptの株式を取得すると、現金準備金が減ります。

2024年1月、当社の取締役会は最大$の買戻しを承認しました200 株式買戻しプログラムに基づく当社の普通株式100万株。株式買戻しプログラムでは、特定の数の株式を取得する必要はなく、予告なしにいつでも変更、一時停止、または中止される場合があります。私たちの資本の他の用途がより有利だったり、私たちの将来の資本要件が予想外に増加したりする可能性があります。現金残高を減らすことで、普通株式の買い戻しは、計画を実行したり、金融債務を履行したり、資金調達にアクセスしたりする能力を妨げる可能性があります。

買収や経営陣の変更が株主にとって有益であっても、当社の憲章や付則、およびデラウェア州法に基づく買収禁止条項により、当社の買収または経営陣の変更がより高価になったり、困難になったりする可能性があります。

当社の憲章や細則の規定により、当社の買収や経営陣の変更が遅れたり、妨げられたりする場合があります。これらの規定の中には、株主による投票やさらなる行動なしに優先株を発行することを許可するものや、株主の提案や取締役候補者の推薦を事前に通知すること、株主が書面による同意を得て行動することを禁止するものがあります。さらに、細則を改正するには、株主の過半数の投票が必要です。当社の細則では、特別株主総会は会長、社長、または取締役会のみが招集でき、承認された取締役数は取締役会の決議によってのみ変更できると規定されています。これらの規定により、取締役会または経営陣の交代が妨げられたり、取締役会が任命したりすることが妨げられたり、遅れたりする可能性があります。さらに、

当社はデラウェア州で法人化されているため、デラウェア州一般会社法の第203条の規定に準拠しています。第203条では、大株主、特に当社の発行済み議決権株式の15％以上を所有する株主が、当社と合併または合併することを禁止する場合があります。当社の憲章や付則、およびデラウェア州の法律に基づくこれらの規定により、投資家が当社の普通株式に支払う意思のある価格を引き下げる可能性があります。

当社の役員、取締役、主要株主は、グループとして行動することで、企業行動に大きな影響を与える可能性があります。

2024年7月22日現在、当社の役員および取締役は当社の普通株式の21パーセントを受益所有しています。これらの株主が協力すれば、取締役の選任や合併やその他の企業結合の承認など、株主の承認を必要とするあらゆる事項に大きな影響を与える可能性があります。このグループの利益は、常に私たちの利益や他の株主の利益と一致するとは限らず、支配権の変更を妨げたり遅らせたりする可能性があります。多くの投資家が支配株主のいる会社の株式を所有することには不利な点を認識しているため、このような株式所有権の大幅な集中は、当社の普通株式の取引価格に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは過去に、そして将来、普通株式の市場価格を押し下げる可能性のある空売り戦略の対象となる可能性があります。

空売りの売り手は、過去に当社の普通株式の市場価格を引き下げようとしたことがあり、将来も試みる可能性があります。空売りとは、売り手が所有していないが、同じ証券を後日買い戻すつもりで借りた可能性のある証券を売却することです。ショートセラーは、有価証券が借りられてから交換されるまでの間に、有価証券の価値が下落して利益を得たいと考えています。株価が下落することはショートセラーの最善の利益になるため、多くのショートセラー（「開示型ショート」と呼ばれることもあります）は、関連する発行体とその事業見通しに関する否定的な意見を公表したり、公表を手配したりして、市場のマイナスの勢いを生み出しています。従来、これらの開示されたショートショーツは、主流のビジネスメディアにアクセスしたり、市場の否定的な噂を作り出したりする能力が限られていましたが、インターネットの台頭と、文書の作成、ビデオ撮影、ウェブログによる公開（「ブログ」）に関する技術の進歩により、多くの開示されたショートショートは、実施する投資分析の種類を模倣した、いわゆる「調査レポート」によって、企業の信頼性、戦略、信憑性を公に攻撃するようになりましたウォール街の大企業と独立系リサーチアナリスト。これらのショートアタックは、過去に市場の株式の売却につながりました。さらに、これらのショートセラー出版物は、米国の政府、自主規制機関、その他の公的機関によって規制されておらず、SECが課す認証要件の対象でもありません。したがって、彼らが表明する意見は、ゆがみ、省略、または捏造に基づいている可能性があります。不利な申し立ての対象となる企業は、たとえ真実ではないとしても、そのような申し立ての調査や弁護に多大なリソースを費やさなければならない場合があります。これには、そのような申し立てによって促される可能性のある会社に対する株主訴訟も含まれます。将来、ショートセラーからの申し立てによって引き起こされたと思われる株主訴訟の対象となる可能性があります。

アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用

このレポートの対象期間中、株式の未登録売却はありませんでした。

発行者による株式の購入

次の表には、公に発表された自社株買戻しプログラムの一環として、2024年6月30日までの3か月間の当社の普通株式の買戻しに関する情報（千単位、1株あたりの平均価格を除く）が含まれています。

(1) 2024年1月8日、当社の取締役会は、当社の株式買戻しプログラムに基づき、最大2億ドルの普通株式の買い戻しを承認しました。このプログラムは、予告なしにいつでも変更、中断、中止されることがあります。

次の表には、ストックオプションのキャッシュレスネット行使の一環として、2024年6月30日までの3か月間の当社の普通株式の購入に関する情報が含まれています（1株あたりの平均価格を除く千単位）。

(1) 2024年4月、キャッシュレスオプション行使の純株式決済の一環として、42,739株の普通株式を発行しました。そのうち12,315株は、関連する行使費用と納税義務を履行するために当社に引き渡されました。2024年5月、キャッシュレスオプション行使の純株式決済の一環として173,049株の普通株式を発行し、そのうち110,230株が当社に引き渡されました。2024年6月、キャッシュレスオプション行使の純株式決済の一環として87,137株の普通株式を発行し、そのうち44,899株が当社に引き渡されました。

2024年4月、制限付株式権利確定の一環として15,909株の普通株式を発行しました。そのうち5,886株は関連する納税義務を果たすために当社に引き渡されました。2024年5月、制限付株式権利確定の一環として46,464株の普通株式を発行し、そのうち17,125株が当社に引き渡されました。2024年6月、制限付株式権利確定の一環として51,285株の普通株式を発行し、そのうち17,738株が当社に引き渡されました。

(2) これらのキャッシュレスオプション行使の純株式決済と制限付株式の権利確定に関連する源泉徴収義務を履行するために190万ドルを支払いました。

アイテム 3.優先証券のデフォルト

該当しません。

アイテム 4.鉱山の安全に関する開示

該当しません。

アイテム 5.その他の情報

インサイダー取引の取り決め

2024年6月30日までの四半期には、取締役および役員（証券取引法の規則16a-1（f）で定義されている）はいませんでした。 採用された、 終了しました または、規則S-kの項目408（a）で定義されているように、取引所の規則10b5-1（c）または任意の「非規則10b5-1取引契約」の肯定的抗弁を満たすことを目的とした、当社の証券の購入または売却に関する契約、指示、または書面による計画を変更しました。

アイテム 6.展示品

示す 番号						文書の説明
3.1						改定された法人設立証明書（2023年5月24日に提出されたフォーム8-kの登録者の最新報告書の別紙3.1を参照して組み込まれています）。
3.2						修正および改訂された細則（2023年12月11日に提出されたフォーム8-kの登録者の最新報告書の別紙3.1を参照して組み込まれています）。
10.1						Exponent Realty, LLCとコーセプト・セラピューティクス・インコーポレイテッドによる、または2024年5月13日に締結されたオフィスリース契約の第10次修正。
10.2						Corcept Therapeutics Incorporated 2024年インセンティブ・アワード・プラン（2024年4月10日に提出されたスケジュール14Aに関する当社の最終委任勧誘状の付録Aを参照して組み込まれています）。
10.3						Corcept Therapeutics Incorporated 2024年インセンティブアワードプランストックオプション付与通知書および契約書（2024年5月31日に提出されたフォームS-8（ファイル番号333-279862）の会社の登録届出書の別紙4.3を参照して組み込まれています）。
10.4						Corcept Therapeutics Incorporated 2024年インセンティブ・アワード・プラン制限付株式報奨付与通知書および契約書（2024年5月31日に提出されたフォームS-8（ファイル番号333-279862）の会社の登録届出書の別紙4.4を参照して組み込まれています）。
31.1						登録者の最高経営責任者であるジョセフ・K・ベラノフ.D. の規則13a-14 (a) /15d-14 (a) 認証。
31.2						登録者の最高財務責任者であるアタバック・モカリの規則13a-14 (a) /15d-14 (a) 認証。
32.1						18 登録者の最高経営責任者であるジョセフ・K・ベラノフ.D. のUSCセクション1350の証明書。
32.2						18 登録者の最高財務責任者であるアタバック・モカリのUSCセクション1350の認証。
101						拡張ビジネス報告言語（XBRL）でフォーマットされた、2024年6月30日までの四半期の登録者のフォーム10-Qの四半期報告書からの以下の資料：（i）2024年6月30日および2023年12月31日の未監査要約連結貸借対照表、（ii）2024年6月30日および2023年6月30日に終了した3か月および6か月間の未監査の要約連結損益計算書、（iii) 2024年6月30日および2023年6月30日までの3か月および6か月間の包括利益の未監査要約連結計算書、（iv）未監査要約連結2024年6月30日および2023年6月30日までの6か月間のキャッシュフロー計算書、（v）未監査の要約連結株主資本計算書および（vi）未監査の要約連結財務諸表に関する注記。
104						カバーページインタラクティブデータファイル-カバーページの XBRL タグはインライン XBRL ドキュメントに埋め込まれます。

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。