別紙99.1

Verastem Oncologyは、2024年第1四半期の業績を報告し、最近のビジネスアップデートをハイライトします

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2024年第2四半期に再発した低悪性度漿液性卵巣がんにおけるアブトメチニブとデファクチニブの併用に関するNDAのローリングNDA申請の開始とともに、トップラインのRAMP 201データを発表する予定です。

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KRAS G12C変異転移性非小細胞肺がんの治療薬として、アブトメチニブとアダグラシブの併用がFDAファストトラック指定を受けました

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KRAS G12C変異転移性非小細胞肺がんの治療薬として、アブトメチニブ+デファクチニブとソトラシブの併用がFDAファストトラック指定を受けました

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第一選択転移性膵がんにおける現在の標準治療と組み合わせたアブトメチニブとデファクチニブのRAMP 205試験の最初の安全性と有効性の結果は、2024年のASCO年次総会で発表される予定です

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ボストン--(ビジネスワイヤ)--2024年5月9日--がん患者のための新薬の開発に取り組むバイオ医薬品企業であるVerastem Oncology（Nasdaq：VSTM）は本日、2024年3月31日に終了した第1四半期の事業最新情報と決算を発表しました。

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「2024年の第1四半期に、再発低悪性度漿液性卵巣がんにおけるアブトメチニブとデファクチニブの併用について、FDA希少疾病用医薬品指定を受けました。これにより、このまれながんが他の形態の卵巣がんとは異なることが認識され、新しい治療法の必要性が高まっています」と、Verastem Oncologyの社長兼最高経営責任者であるダン・パターソンは述べています。「再発性低悪性度漿液性卵巣がんにおけるアブトメチニブとデファクチニブの併用のトップラインデータを共有し、計画していたNDAの段階的提出を開始することを楽しみにしています。また、第一選択転移性膵がんを対象としたRAMP 205試験の初期データをASCOで発表し、2024年後半には他の臨床プログラムの最新情報を提供する予定です。」

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2024年第1四半期と最近の更新

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低悪性度漿液性卵巣がん（LGSOC）におけるアブトメチニブとデファクチニブの併用

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非小細胞肺がん（NSCLC）におけるアブトメチニブとKRAS G12C阻害剤の併用

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第一選択転移性膵がんにおけるアブトメチニブとデファクチニブの併用

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GFH375 (VS-7375): オーラルクラスG12D (オン/オフ) 阻害剤

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今後のプレゼンテーション

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Verastem Oncologyは本日、イリノイ州シカゴで2024年5月31日から6月4日まで開催されるASCO年次総会でのポスター発表用アブストラクトの承認を発表しました。

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コーポレートアップデート

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2024年第1四半期の財務結果

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Verastem Oncologyは、2024年の第1四半期に現金、現金同等物、および1億1,010万ドルの投資で終了しました。

2024年3月31日に終了した3か月間（「2024四半期」）の総営業費用は2,810万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間（「2023四半期」）の営業費用は1,930万ドルでした。

2024四半期の研究開発費は、2023年四半期の1,200万ドルに対し、1,770万ドルでした。570万ドル、つまり47.5％の増加は、主に受託研究機関の費用の増加、調査員費用の増加、および非現金株式報酬を含む人件費の増加によるものです。

2024四半期の販売、一般管理費は1,040万ドルでしたが、2023年四半期は730万ドルでした。310万ドル、つまり42.5％の増加は、主に、LGSOCでのアブトメチニブとデファクチニブの発売を見越した追加費用、現金以外の株式報酬を含む人件費の増加、コンサルティング料と専門職費の増加によるものでした。

2024四半期の純損失は3,390万ドル、つまり1株あたり1.26ドル（基本および希薄化後）でしたが、2023四半期の純損失は1,570万ドル、つまり1株あたり0.94ドル（基本および希薄化後、それぞれ当社の株式併合調整後）でした。

2024四半期の非GAAPベースの調整後純損失は2,620万ドル、つまり1株あたり0.98ドル（希薄化後）でしたが、2023四半期の非GAAPベースの調整後純損失は1,780万ドル、つまり1株あたり1.07ドル（当社の株式併合調整後では希薄化後）でした。このプレスリリースに添付されているGAAPと非GAAPの調整を参照してください。

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非GAAP財務指標の使用

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米国で一般に認められている会計原則（GAAP）に従って作成および提示されているVerastem Oncologyの要約連結財務諸表を補足するために、このプレスリリースでは、非GAAPベースの財務指標として、非GAAPベースの調整後純損失と非GAAPベースの1株当たり純損失という非GAAP財務指標を採用しています。これらの非GAAP財務指標は、GAAPに従って決定された対応する財務指標から特定の金額または費用を除外しています。経営陣は、この非GAAP情報は、会社のGAAP財務諸表と併せて使用すると、投資家にとって有用であると考えています。なぜなら、これにより、会社の業績に関する透明性が高まり、前期比での比較が可能になり、投資家が会社の事業における経営動向を特定する能力を高めることができるからです。経営陣は、他の要因の中でもとりわけ、これらの指標を使用して、経営成績と傾向を評価および分析し、財務と業務を行っています。

決定事項。非GAAP情報は、包括的な会計規則に基づいて作成されたものではなく、GAAPに基づいて報告された会社の経営成績の理解を補うためにのみ使用してください。GAAPに従って作成および提示された財務情報の代わりとして、またはそれよりも優先して使用しないでください。さらに、これらの非GAAP財務指標は、他社が提供する非GAAP情報と比較できる可能性は低いです。非GAAP財務指標から除外される金額の決定は経営陣の判断の問題であり、とりわけ、基礎となる費用または収益額の性質によって異なります。これらの非GAAP財務指標と、2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の最も比較可能なGAAP財務指標との調整は、未監査の要約連結財務諸表の後のこのプレスリリースに添付されている表に含まれています。

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アブトメチニブとデファクチニブの併用について

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アブトメチニブは、MeKとARAF、BRAF、CRAFの不活性複合体を誘導するRAF/MEKクランプです。RAS/MAPK経路を最大限に阻害することで、より完全で持続的な抗腫瘍反応を生み出す可能性があります。現在入手可能なMEKのみの阻害薬とは対照的に、アブトメチニブはMEKキナーゼ活性とRAFのMEKリン酸化能力の両方をブロックします。このユニークなメカニズムにより、アブトメチニブは、他のMEKのみの阻害剤の有効性を制限していると思われるMeKの代償的な活性化なしに、MeKシグナル伝達をブロックすることができます。米国食品医薬品局（FDA）は、プラチナベースの化学療法を含む以前の治療ラインを1回以上受けた後、KRASの状態に関係なく、再発した低悪性度漿液性卵巣がん（LGSOC）のすべての患者を治療するために、アブトメチニブと選択的FaK阻害剤であるデファクチニブの治験中の組み合わせのブレークスルーセラピー指定を付与しました。アブトメチニブの単独またはデファクチニブとの併用でも、LGSOCの治療薬としてFDAから希少疾病用医薬品指定を受けました。

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Verastem Oncologyは現在、Raf & Mekプログラム（RAMP）の一環として、RAS/MAPK駆動腫瘍を対象としたアブトメチニブの臨床試験を実施しています。RAMP 301（NCT06072781）は、再発LGSOCの治療におけるアブトメチニブとデファクチニブの併用と標準化学療法またはホルモン療法を比較する国際第3相確認試験です。RAMP 201（NCT04625270）は、再発LGSOCの患者を対象としたアブトメチニブとデファクチニブの併用に関する第2相登録指向試験で、用量の最適化段階、拡張段階、および低用量評価の各段階での登録が完了しています。

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Verastem Oncologyはアムジェンとミラティと臨床共同研究を行い、RAMP 203（NCT05074810）の一部としてKRAS G12C変異型NSCLCでルマクラス™（ソトラシブ）をアブトメチニブとデファクチニブと併用し、クラザティ™（アダグラシブ）とアブトメチニブを併用して評価しました。それぞれランプ204（NCT05375994）トライアル。RAMP 205（NCT05669482）は、最前線の転移性膵がん患者を対象に、アブトメチニブとデファクチニブをゲムシタビン/ナブパ?$#@$タキセルで評価する第1/2相臨床試験で、PanCAN治療アクセラレーター賞の支援を受けています。

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GFH375 (VS-7375) について

GFH375（VS-7375）は、クラス最高の強力かつ選択的な経口KRAS G12D（オン/オフ）阻害剤であり、ベラステム・オンコロジーの発見と開発におけるGenFleet Therapeuticsとの共同研究の主要プログラムとして特定されています。中国での治験薬（IND）申請（現在審査中）が承認されると、GenFleetは2024年後半に中国で第1相試験を開始する予定です。このコラボレーションには3つの発見プログラムが含まれており、1つ目はKRAS G12D阻害剤で、Verastem Oncologyはそれぞれのライセンスを取得するための独占オプションを提供します

第1相試験であらかじめ決められたマイルストーンを無事完了した後、3つの化合物が共同開発されました。このライセンスにより、中国本土、香港、マカオ、台湾のGenFleet地域外でのVerastem Oncologyの開発および商品化の権利が付与されます。

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ベラステム・オンコロジーについて

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Verastem Oncology（Nasdaq：VSTM）は、がんと診断された患者の生活を改善するための新薬の開発と商品化に取り組む開発後期段階のバイオ医薬品企業です。私たちのパイプラインは、RAS/MAPKによるがん、特にRAF/MEK阻害やfAK阻害など、がん細胞の生存と腫瘍増殖を促進するがんの重要なシグナル伝達経路を阻害する新しい小分子薬に焦点を当てています。詳細については、www.verastem.comにアクセスして、リンクトインでフォローしてください。

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将来の見通しに関する記述に関する通知

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このプレスリリースには、Verastem Oncologyの戦略、将来の計画、見通しに関する将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、低悪性度漿液性卵巣がんにおけるアブトメチニブとデファクチニブの併用について、予定されている新薬申請（NDA）提出の予定時期、中国でのINDの承認を含むGenFleetとの協力の結果と利点、さまざまなものの潜在的な臨床的価値に関する記述が含まれます。会社の臨床試験、試験の開始時と終了時期、トップラインデータを含む報告書、規制当局とのやり取り、製品候補の商品化の可能性と時期、Verastem Oncologyのリード化合物を含む追加開発プログラムの可能性。「予想する」、「信じる」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「予測」、「プロジェクト」、「目標」、「可能性」、「するだろう」、「できる」、「すべき」、「続く」、「できる」、「有望」などの言葉は、将来の見通しに関する記述がすべて将来の見通しに関する記述を識別するためのものです。ステートメントには次の識別語が含まれています。将来の見通しに関する記述は将来の業績を保証するものではなく、実際の結果がそのような記述で表明または暗示されているものと大きく異なる可能性があるリスクや不確実性の影響を受けます。

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適用されるリスクと不確実性には、とりわけ、デファクチニブ、LUMAKRAS™ などを含む他の化合物と組み合わせたアブトメチニブを含む当社の製品候補の開発の成功と潜在的な商品化、臨床試験の陰性または予想外の結果、当社製品候補の申請の発生またはタイミングなど、研究開発に内在する不確実性に関するリスクと不確実性が含まれます。それはどの法域の規制当局にも提出できます。提出の有無と時期はどの法域の規制当局も、当社の製品候補について提出される可能性のあるそのような申請を承認することがあります。また、承認された場合、当社の製品候補がそのような法域で商業的に成功するかどうか、製品候補の特許およびその他の知的財産保護を取得、維持、実施する当社の能力、法的手続きの範囲、時期、結果、試験デザイン、表示、および時期、入手可能性に影響を与える可能性のあるその他の事項に関する規制当局の決定私たちの商業的可能性製品候補、製品候補の前臨床試験および臨床試験の予備データまたは中間データが、現在進行中または今後の臨床試験の結果または成功を予測するかどうか、製品候補の償還のタイミング、範囲、および率が不明であるかどうか、第三者の支払者（政府機関を含む）が払い戻しを行えないこと、当社の製品候補に影響する競争上の進展がある可能性がある、そのデータが予想どおりに入手できない可能性があること、臨床試験の登録には予想以上に時間がかかる場合があります。それは当社の製品候補は、追加のデータや分析によって安全上の有害事象を引き起こしたり、予期せぬ懸念が生じたり、それらと比較して安全性プロファイルが管理不能になったりする可能性があります

有効性のレベル、製品候補が製造または供給の中断または障害を経験する可能性があること、私たちが頼りにしている第三者の委託研究機関、委託製造機関、臨床施設、または請負業者などが十分に機能しないこと、私たちが激しい競争に直面していること、その結果、他の他社が私たちよりも先に製品を開発または商品化することになり、その結果、製品候補の市場シェアや市場ポテンシャルの低下につながる可能性があること成功することができません製品候補の臨床開発と最終的な商品化を開始または完了すること、製品候補の開発と商品化に計画よりも長い時間または費用がかかること（追加の研究を実施した結果を含む）、検討中の事業に資金を提供するのに十分な現金がないこと、質の高い人材を引き付けて維持できない可能性があること、私たちまたは中外製薬株式会社が自動メチニの下で十分に実施できないこと b ライセンス契約。私たちの製品候補のターゲット市場は現在の見積もりよりも小さいかもしれません。Secura Bio, Inc.は、マイルストーン支払いに関するものを含め、Secura Bio, Inc. との資産購入契約に基づいて完全には履行できなくなる、GenFleetとのコラボレーションおよびオプション契約に従って支払った、または引き続き行う可能性のある支払いに対して投資収益が見られないか、GenFleetが契約に基づいて完全に履行できなくなるか、できない可能性があります将来、製品ライセンス、共同販促の取り決め、公的または私的を問わず、十分な資金を調達する株式、債務融資など、当社が製品候補の申請や規制当局への提出を行わないこと、製品候補が規制当局の承認を受けなかったり、商業的に成功した製品になったり、患者に新しい治療法の選択肢が提供されたりしないこと。

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その他のリスクと不確実性には、2024年3月14日に証券取引委員会（SEC）に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書およびその後のSECへの提出書類の「リスク要因」という見出しで特定されたものが含まれます。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付におけるVerastem Oncologyの見解を反映しており、当社は、法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果であるかどうかにかかわらず、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負わず、また明確に否認します。

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投資家やメディアに関するお問い合わせ：

ジュリッサ・ヴィアナ

コーポレートコミュニケーションおよび投資家向け広報担当副社長

investors@verastem.com または

media@verastem.com

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ベラステム・オンコロジー

要約連結貸借対照表

(千単位)

(未監査)

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ベラステム・オンコロジー

要約連結営業報告書

（千単位、1株あたりの金額を除く）

(未監査)

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(1) 金額は、2023年5月31日に実施された12分の1の株式併合を反映して、遡及的に修正されています

ベラステム・オンコロジー

GAAPと非GAAP財務情報の調整

（千単位、1株あたりの金額を除く）

(未監査)

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(1) 金額は、2023年5月31日に実施された12分の1の株式併合を反映して、遡及的に修正されています