展示99.2
| プレスリリース |
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NEJmは、重度の血友病Aを持つ児童の治療を変革する可能性をサポートするALTUVIIIO XTEND-Kids第3相データを公表しました
| • | ALTUVIIIOは、12歳未満の血友病A患者に対して1回の投与で高持続性の因子レベルを提供します |
| • | XTEND-Kidsの結果は、因子VIIIに対する抵抗性がなく、血友病Aに対する高い効果的な出血防止を示している |
2024年7月17日、XTEND-Kids第3相研究の完全な結果がNEJMに掲載された当社 「New England Journal of Medicine」 (NEJMALTUVIIIOの効能、安全性、および薬物動態プロファイルが強調されている[抗血友病因子（再生細胞）Fc-VWF-XTEN Fusion Protein]。ALTUVIIIO（efanesoctocog alfa）は、成人および小児の血友病Aのルーチンの予防および要求に応じた治療に供されます。手術における周術期予防管理にも適用されます。Lynn Malec, MDは、Comprehensive Center for Bleeding DisordersおよびThe Versiti Blood Research Instituteの医学部門長および研究員、The Medical College of Wisconsinの医学部、および小児科の准教授である。彼女は次のように述べています。「子供は、効果的な出血防止を達成するのが歴史的に困難であり、本研究の結果は、重度の血友病を治療する際にしばしば目撃する治療負担と有効性のトレードオフを緩和するために、1回の週に一度の投与で高持続性の因子活性を達成することを示しており、これは私たちが介入する努力の重大な突破口を示しています。」
Sanofiの開発全般の責任者であり、医学部門長でもあるDietmar Berger博士は、次のように述べています。「XTEND-Kidsのデータは、長期的な関節の健康維持を提供する可能性のある、血友病の子供たちにおいて有効な出血防止を強調する治療選択肢を提供することを裏付けています。治療負荷と有効性の間でしばしば目撃されるトレードオフを緩和することに焦点を当てた治療法の提供が、子供たちが日常的な活動に参加する際に、その家族に日々の安心感を提供するのに役立つことができます。これらの成果は、ALTUVIIIOおよび血友病治療の幅広いポートフォリオを通じて、血友病で生活する子供たちの標準を再定義するためのRegeneronの科学的専門知識とコミットメントの証であると言えます。
男性のリン・メレック（Lynn Malec）、医学部門長は、Comprehensive Center for Bleeding DisordersおよびThe Versiti Blood Research Institute（輸血学研究施設）のアソシエイト・インベスティゲーターであり、The Medical College of Wisconsin（ウィスコンシン医科大学）の医学と小児科の准教授でもあります。
「子供は、効果的な出血防止を達成するのが歴史的に困難であり、本研究の結果は、重度の血友病を治療する際にしばしば目撃する治療負担と有効性のトレードオフを緩和するために、1回の週に一度の投与で高持続性の因子活性を達成することを示しており、これは私たちが介入する努力の重大な突破口を示しています。」
ALTUVIIIOは、主要評価項目および二次評価項目を満たしたXTEND-Kids極めて効果的であり、因子VIIIに対する抵抗性の発生と年間出血率（ABR）を含みます。73人の対象者を治療した研究では、ALTUVIIIOで因子VIIIに対する抵抗性は検出されず、中央値年間出血率（ABR）は0.00（第1四分位範囲[IQR]：0.00-1.02）であり、推定平均（95％CI）ABRは0.61（0.42-0.90）です。小児集団では、血液中での投与因子濃度の低下は大人と比較して高く、通常標準型（SHL）または拡張型半減期（EHL）の因子VIII製剤を使用して週に2〜4回注射が必要です。NEJMすべての関節出血を予防することは、一生を通じて関節の健康を維持する上で重要です。1週に1回のALTUVIIIO投与で治療された子供の82％は、関節出血がゼロでした。これは、ALTUVIIIO週1回の予防投与が長期的な関節健康の維持を提供する可能性があることを示しています。
Dietmar Berger, MD、PhDは、Sanofiの開発のグローバル責任者であり、CMOでもあります。次のように述べています。「XTEND-Kidsのデータは、長期的な関節の健康維持を提供する可能性のある、血友病の子供たちにおいて有効な出血防止を強調する治療選択肢を提供することを裏付けています。治療負荷と有効性の間でしばしば目撃されるトレードオフを緩和することに焦点を当てた治療法の提供が、子供たちが日常的な活動に参加する際に、その家族に日々の安心感を提供するのに役立つことができます。これらの成果は、ALTUVIIIOおよび血友病治療の幅広いポートフォリオを通じて、血友病で生活する子供たちの標準を再定義するためのRegeneronの科学的専門知識とコミットメントの証であると言えます。
ALTUVIIIO [抗血友病因子（再生細胞）、Fc-VWF-XTEN Fusion Protein]は、血友病A患者の成人と小児に対して1週に1回の予防投与で出血からの保護を延長することを設計された、初めての高持続性のfactor VIII代替療法です。大人および青年では、標準型（SHL）および拡張型半減期因子VIII製剤と比較して、ALTUVIIIOの半減期は3〜4倍長く、通常の範囲内またはほぼ正常の範囲で高持続性の因子活性を提供し、1週に1回の投与が可能になります。ALTUVIIIOは、早期の世代の因子VIII療法に半減期の制限を課すフォン・ビルブランド因子の上限を突破することが示された初めてのfactor VIII療法です。ALTUVIIIOは、フォン・ビルブランド因子の領域およびXTENポリペプチドを追加してFc融合技術を改良したものです。
Sanofiの開発全般の責任者であり、医学部門長でもあるDietmar Berger博士は、次のように述べています。「XTEND-Kidsのデータは、長期的な関節の健康維持を提供する可能性のある、血友病の子供たちにおいて有効な出血防止を強調する治療選択肢を提供することを裏付けています。治療負荷と有効性の間でしばしば目撃されるトレードオフを緩和することに焦点を当てた治療法の提供が、子供たちが日常的な活動に参加する際に、その家族に日々の安心感を提供するのに役立つことができます。これらの成果は、ALTUVIIIOおよび血友病治療の幅広いポートフォリオを通じて、血友病で生活する子供たちの標準を再定義するためのRegeneronの科学的専門知識とコミットメントの証であると言えます。
ALTUVIIIOは子供たちにおいて、副作用が少なく、治療中止につながるような重篤なアレルギー反応、アナフィラキシー、塞栓または血栓性イベントは報告されていません。
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