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キャッサバ・サイエンシズは、シムフィラムの第3相試験に関する2024年第1四半期の決算と臨床最新情報を報告しています

テキサス州オースティン、2024年5月10日（GLOBE NEWSWIRE）— アルツハイマー病に焦点を当てたバイオテクノロジー企業であるキャッサバ・サイエンシズ社（Nasdaq：SAVA）は本日、2024年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表しました。2023年の同時期の純損失は2,430万ドルでしたが、純利益は2,500万ドルでした。2024年の第1四半期の営業活動に使用された純現金は1,910万ドルでした。2024年上半期の事業への現金使用額は、主にアルツハイマー病の臨床プログラムの費用により、依然として3,500万ドルから4,500万ドルになると予想されています。

フェーズ3臨床プログラムの最新情報
バックグラウンド -私たちの第3相プログラムは、軽度から中等度のアルツハイマー病認知症の患者を対象としたシムフィラムの2つのグローバルな二重盲検ランダム化プラセボ対照試験で構成されています。目標は、12か月から18か月にわたってアルツハイマー病を患っている大勢の人々を対象に、1日2回100mgのシムフィラムとプラセボの全体的なリスク/ベネフィットを評価することです。

研究対象集団は、アルツハイマー病病の病理学のバイオマーカー陽性で、研究プロトコルの他の包含/除外適格基準を満たす軽度から中等度のアルツハイマー病（MMSEスコア16〜27）の人々です。

フェーズ 3 トライアル — Rethink-ALZと呼ばれる私たちの最初の第3相試験は、シムフィラム100mg錠を1日2回投与した場合と、52週間にわたってマッチングプラセボを投与した場合と比較して、安全性と有効性を評価することを目的としています（NCT04994483）。REFOCUS-ALZと呼ばれる私たちの2番目の第3相試験は、シムフィラム100mgと50mg錠を1日2回経口投与する場合の安全性と有効性を、76週間にわたってマッチングプラセボと比較して評価することを目的としています（NCT05026177）。臨床施設は、米国、カナダ、プエルトリコ、オーストラリア、韓国にあります。プレミア・リサーチ・インターナショナルは、第3相臨床プログラムの実施を支援する臨床研究機関（CRO）です。

患者登録 — 第3相試験は両方とも完全に登録されています。これらの研究では約1,900人の患者がランダム化され、52週間の研究（Rethink-ALZ）では約800人の患者がランダム化され、76週間の研究（REFOCUS-ALZ）では約1,100人の患者がランダム化されています。患者の約90％は、米国とカナダの臨床施設から募集されています。両方のフェーズ3の研究の全体的な脱落率は20％から22％の範囲で、これは概ね予想と一致しています。（一般的に、長期間の調査ほど、同様の短期間の調査と比較して中退率が高くなります）。

患者様の完成 — 435人以上の患者さんが、52週間にわたるRethink-ALZ試験を完了しました。300人以上の患者が76週間にわたるREFOCUS-ALZ試験を完了し、合計で735人以上が修了しました。

データ安全監視委員会（DSMB）— DSMBは、暫定的な患者安全データを定期的にレビューする独立した臨床研究の専門家で構成されています。定期的に予定されているDSMB会議が、2023年9月と2024年3月に開催されました。両方のDSMB会議では、第3相試験を変更せずに計画どおりに継続することが推奨されました。

共同主効能の成果 —事前に指定されている有効性エンドポイントは、認知尺度であるADAS-Cog12と機能的尺度であるADCS-ADLです。IADRSは、ADAS-CogとADCS-ADLのスコアを組み合わせたものです。研究参加者の分布は数値的に軽度の患者に偏っているため、医薬品の安全性と有効性の評価は主に軽度の患者に頼ると予想されます。

フェーズ3の有効性の結果 — フェーズ3プログラムの有効性データはすべてブラインドされたままです。有効性の結果についての中間分析は予定されていません。52週間にわたる調査（Rethink-ALZ）では、2024年末頃にトップラインのデータが得られると予想しています。76週間にわたる調査（REFOCUS-ALZ）のトップラインデータの読み出しは、2025年の半ば頃になると予想しています。

オープンラベル・エクステンション・スタディ —この研究は、シムフィラムの第3相試験を無事に完了し、他の入国基準を満たすアルツハイマー病患者に、最大1年間経口シムフィラムの無料アクセスを提供することを目的としています。第3相試験で治療を完了した患者の約90％が、非盲検延長試験への参加を選択しています。現在までに、655人以上の患者が非盲検延長試験に参加しています。

2024年第1四半期の財務結果

• 2024年3月31日時点で、現金および現金同等物は1億2420万ドルで、負債はありませんでした。
• ワラントの現金行使により受け取った総収入は1億2,630万ドルで、これには2024年4月と5月に受け取った約1億400万ドルが含まれます。
• 2023年の同時期の純損失は2,430万ドルでしたが、純利益は2,500万ドルでした。純利益は、現金以外の項目であるワラント負債の公正価値の変動によるものです。この保証期間の増加は、第3相臨床プログラムおよびシムフィラムを用いた他の研究を実施するための患者登録および関連費用の増加によって一部相殺されました。
• 2024年の第1四半期の営業活動に使用された純現金は1,910万ドルでした。
• 2024年上半期の事業における純現金使用額は、以前の予想とおり、主にアルツハイマー病プログラムの費用により、3,500万ドルから4,500万ドルになると予想されています。
• 研究開発（R&D）費用は1,620万ドルでした。これに対し、2023年の同時期は2,210万ドルでした。研究開発費が減少したのは、主に患者のスクリーニングが完了し、2023年秋に第3相臨床プログラムに登録されたためです。
• 一般管理費（G&A）は370万ドルでした。これに対し、2023年の同時期は440万ドルでした。G&A費用の減少は主に、2024年3月31日に終了した3か月間の約300万ドルの保険金回収によって法的費用の増加が相殺されたためです。保険料の回収は、一般管理費の控除として計上されます。この減少は、2023年の新たな助成金授与による株式ベースの報酬費用の110万ドルの増加によって一部相殺されました。
• 2024年1月、株主への普通株式新株予約権（「新株予約権」）の配当分配を完了しました。ワラントにより、保有者は当社の普通株式を1株あたり22.00ドルの実効価格で購入することができました。現金行使ワラントの期限は、ニューヨーク時間の5月6日午後5時でした。これ以上ワラントを行使する機会はありません。有効に行使されなかった未払いのワラントは、2024年5月7日頃から、ワラント1本あたりわずか0.001ドルで会社によって償還されていました。

シムフィラムについて
シムフィラムはキャッサバ・サイエンス独自の経口薬候補です。この治験薬は、脳内の変化したフィラミンAタンパク質に結合し、正常な形と機能を回復させます。改変されたフィラミンAを標的にすることで、シムフィラムはアルツハイマー病患者がより良い健康状態を達成するのを助けるかもしれません。Cassava Sciencesは、第三者へのロイヤルティ義務なしに、その治験薬候補および関連技術に対する独占的な全世界的権利を所有しています。

キャッサバ・サイエンス社について
Cassava Sciencesは、テキサス州オースティンを拠点とする臨床段階のバイオテクノロジー企業です。私たちの使命は、アルツハイマー病などの神経変性疾患を検出して治療することです。私たちの新しい科学は、脳内の重要なタンパク質を安定させることに基づいていますが、除去することではありません。

詳細については、次のサイトをご覧ください。https://www.CassavaSciences.com

詳細については、以下にお問い合わせください。

最高財務責任者、エリック・シェーン
(512) 501-2450 または ESchoen@CassavaSciences.com

将来の見通しに関する記述に関する注意事項:
このニュースリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に従って作成された記述を含む、将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、アルツハイマー病患者を対象とした現在進行中のシムフィラム第3相プログラムの設計、範囲、実施、継続、完了、意図目的、または将来の結果、予想されるマイルストーンのタイミングに関する記述が含まれますが、これらに限定されません。 以前のDSMB会議またはその他の情報源から得られたフェーズ3プログラムの中間安全データ。 アルツハイマー病、認知症の人の治療、アルツハイマー病、認知症の人におけるシムフィラムの安全性または有効性、将来的に予想される現金使用、 シムフィラム、薬効、アルツハイマー病の治療について、また製品候補の潜在的な利点（もしあれば）について、従業員から寄せられたコメントです。これらの記述は、「期待する」、「信じる」、「できる」、「期待する」、「予測」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「可能」、「可能性」、「意志」などの言葉や、同様の意味を持つ他の言葉や用語で識別できます。

このような記述は、主に将来の出来事に関する現在の期待と予測に基づいています。このような記述は、このニュースリリースの日付の時点でのみ述べられており、多くのリスク、不確実性、仮定の対象となります。これには、予定どおりに臨床試験を実施または完了する能力、製品候補の特異性、安全性、有効性、または潜在的な健康上の利点を実証する能力に関連するリスクが含まれますが、これらに限定されません。 軽度のアルツハイマー病の患者に有利なシムフィラムの明らかな能力。 当社の非盲検臨床試験におけるシムフィラムの見かけ上の安全性または耐性、第3相試験の臨床データの提出時期に関する現在の期待、 第3相試験の予想される臨床結果、アルツハイマー病、認知症の人の治療、および シムフィラム、薬効、アルツハイマー病の治療に関する従業員のコメント、製品候補の潜在的な利点（ある場合）。2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-kの年次報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションに記載されているもの、およびSECに提出される将来の報告書が含まれます。 上記には、実際の結果が将来の見通しに関する記述における予想と異なる原因となる可能性のある要因の多くが記載されていますが、すべてではありません。 これらのリスク、不確実性、仮定に照らして、このニュースリリースで説明されている将来の見通しに関する記述や出来事は本質的に不確実であり、発生しない可能性があります。実際の結果は、将来の見通しに関する記述で予想または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。したがって、将来の出来事の予測として将来の見通しに関する記述に頼るべきではありません。法律で義務付けられている場合を除き、このニュースリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新または改訂する意図や責任を放棄します。当社の事業に関連するこれらおよびその他のリスクに関する詳細情報については、投資家はSECへの提出書類を参照してください。これらの書類は、SECのWebサイトにあります。 www.sec.gov。

開発中の医薬品資産はすべて治験薬候補です。これらは、どの法域の規制当局によっても医学的適応症への使用が承認されておらず、安全性、有効性、またはその他の望ましい特性（もしあれば）は、どの患者集団でも確立されていません。その結果、当社の製品候補はどれも承認されておらず、世界中のどこにも販売されていません。

初期段階の臨床試験で得られた当社の臨床結果は、後期段階または大規模な臨床試験の将来の結果を示すものではなく、規制当局の承認を保証するものでもありません。これらの記述や、私たちが提示または公開している科学データに過度に依存しないでください。

私たちは新薬の発見と開発を行っています。私たちの研究開発活動は長く、複雑で、費用がかかり、高いリスクを伴います。当社の普通株式の保有者は、リスク要因を含め、フォーム10-kの年次報告書全体を注意深くお読みください。リスクは創薬と開発のプロセスの基本であるため、投資した資金を完全に失う覚悟がない限り、当社の上場証券に投資しないよう注意してください。

— 財務表は続く —