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パッセージバイオ、FTD-C9orf72患者のupliFt-D試験拡大に関するFDAからのポジティブなフィードバックを発表

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C9orf72遺伝子変異を持つFTD患者でPBFT02を評価するための同社の提案した臨床開発計画を拡大するupliFt-D試験を評価するためのType Cミーティングプロセスからのエージェンシーフィードバックは、支持されています。

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FTD-C9orf72患者の投与を2025年上半期に開始する計画

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フィラデルフィア-2024年7月16日-神経変性疾患の患者の生活を改善することに焦点を当てた臨床段階の遺伝子医薬品企業であるPassage Bio、Inc.（NASDAQ：PASG）は、米国食品医薬品局（FDA）とのType CミーティングプロセスでPBFT02を評価する提案に対して、正のフィードバックを受けたことを発表しました。C9orf72遺伝子。GRNGRNGRNGRNGRNC9orf72患者。

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「FTD-C9orf72患者を含めるようにupliFt-Dプロトコルを変更するFDAの合意を確保することは、PBFT02から恩恵を受けることができる人々へのアクセス拡大にとって重要なマイルストーンです。」とPassage Bioの社長兼最高経営責任者であるウィル・チョウ博士は述べています。「FTD-」C9orf72 患者に対する限られた臨床試験を考慮してC9orf72私たちは、 PBFT02が重要な未満足なニーズを埋め、この未達の患者コミュニティに新しい希望をもたらすと信じています。私たちは、PBFT02の臨床開発をさらに進展させ、upliFt-D試験から得られた励ましのデータを基に構築していくことを楽しみにしています。

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FTD-C9orf72は、アメリカとヨーロッパで約21,000人の個人に影響を与えると推定されています。GRNと同様に、FTD-GRN-FTDC9orf72は、TDP-43病理を特徴とし、転写応答DNA結合タンパク質43（TDP-43）が神経細胞の細胞質中に異常に蓄積し、神経細胞の機能障害と変性を引き起こしています。第三者の前臨床研究では、PGRNレベルを増加することでTDP-43病理を軽減し、神経変性を遅らせることが示されています。同社は、改定版試験プロトコルを迅速に保健当局と倫理委員会に提出し、2025年上半期にFTD-

C9orf72患者への投与を開始することを予定しています。C9orf72PBFT02は、米国食品医薬品局によってファストトラックとオーファンドラッグ指定を受けています。 PBFT02は、欧州委員会からもオーファン指定を受けています。

PBFT02について

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PBFT02は、AAV1ウイルスベクターを利用して、ICm投与を介してプログランリン（PGRN）を符号化する機能的な

GRN遺伝子を投与することで中枢神経系（CNS）内のPGRNレベルを高め、神経変性疾患の進行を遅らせることを目的としています。このベクターと投与アプローチは、脳全体に広範なトランスダクション、特に脈絡叢細胞の高いトランスダクションを示す前臨床研究によって支持されており、中間データに基づいて、脳脊髄液（CSF）中でのPGRN濃度の劇的な増加が臨床的に観察されています。Passage Bio（Nasdaq：PASG）は、神経変性疾患を持つ患者の生活を改善するためにミッションを持つ臨床段階の遺伝子医薬品企業です。私たちの主な焦点は、これらの状態の根本的な病理学をターゲットにした、一度きりの先進療法の開発と進展にあります。Passage Bioの主力製品候補であるPBFT02は、プログランリンレベルを高めてリソソーム機能を回復し、病気の進行を遅らせることを目的として、前頭側頭型認知症を含む神経変性疾患を治療することを目的としています。

神経中枢系全体に広範なトランスダクション、特に脈絡叢細胞の高いトランスダクションを示す前臨床研究によって支持されているPBFT02は、ICm投与を介してAAV1ウイルスベクターを利用して機能的なGRN遺伝子を投与し、PGRNレベルを上昇させるアプローチを目指しています。病気の進行を遅らせるために。中間データに基づいて、脳脊髄液（CSF）中でのPGRN濃度の劇的な増加が臨床的に観察されています。

パッセージバイオ（NASDAQ：PASG）は、神経変性疾患患者の生活を改善するため、一度の投与で効果を発揮する最先端の遺伝子療法の開発・進展を中心に取り組んでいます。PBFT02は同社のリード製品候補で、原因疾患へのアプローチを特徴とし、プログランリンのレベルを上げてリソソーム機能を回復し、疾患進行を遅らせることを目的とします。PBFT02は、FTD（前頭側頭型認知症）などの神経変性疾患の治療に有望な療法です。

神経変性疾患に苦しむ患者と家族を保護するための私たちの不屈のコミットメントについて詳しくは、www.passagebio.comを訪問してください。

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神経変性疾患から患者および家族を保護するためのPassageBioの不断の献身についてもっと学ぶには、www.passagebio.comを訪問してください。

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本プレスリリースには、「前向きな声明」が含まれており、1995年の私的証券訴訟改革法の安全なハーバー規定に基づいて作成されています。これに限定されず、予想されるマイルストーン（FTD-C9orf72患者の投与開始など）のタイミングと実行、臨床試験の進展とその試験からの臨床データの入手可能性、当社の提携企業とパートナーによる重要なイニシアチブの実行可能性、および製品候補がそれぞれの目標CNS障害を治療する能力についての期待を含みます。これらの前向きな声明には、「目的を目指す」「予見する」「信じる」「可能である」「見積もる」「期待する」「予測する」「目標とする」「意図する」「する可能性がある」「計画する」「ポテンシャルがある」「可能である」「するだろう」などの単語や類似の意味を持つ用語が含まれる場合があります。これらの声明には、当社の製品候補の開発と規制当局の承認を得る能力、前臨床試験と臨床試験のタイミングと結果、臨床試験に関連するリスク（臨床活動を適切に管理できる能力、臨床試験中に追加のデータまたは分析から生じる予期しない懸念事項、規制当局が追加情報またはさらなる研究を要求する可能性、または当社の薬剤候補の承認を承認しない可能性がある）、有害な安全上のイベントの発生、前臨床試験または臨床試験での陽性の結果が後続の試験で複製されない可能性があること、または早期臨床試験における成功が後期臨床試験での結果の予測につながらない可能性があること、知的財産権およびその他の所有権を保護し執行しなければならないこと、製品候補の開発および製造、当社の事業のその他の側面に関して、私たちの完全なコントロール外にある企業や第三者に依存するリスク、現在の遅延、作業停止、またはサプライチェーンの混乱に関連するリスク、および会社が時折証券取引委員会（SEC）に提出する書類の「リスク要因」セクションに記載されている他のリスクおよび不確実性について説明しています。パッセージバイオは、新しい情報、将来の展開、またはその他の理由により、口頭または書面で時間をかけて発表される前向きな声明を公に更新する必要はありません。C9orf72患者の投与開始を含め、予想されるマイルストーンのタイミングと実行、臨床研究の進展とそこからの臨床データの入手可能性、および当社の製品候補が治療対象のCNS障害を治療する能力に関する期待に基づく「前向きな声明」をこのプレスリリースに含めました。これらの声明には、「目的を目指す」「予見する」「信じる」「可能である」「見積もる」「期待する」「予測する」「目標とする」「意図する」「可能である」「計画する」「ポテンシャルがある」「可能である」「するだろう」などの単語や類似の意味を持つ用語が含まれる場合があります。これらの声明には、当社の製品候補の開発と規制当局の承認を得る能力、前臨床試験と臨床試験のタイミングと結果、臨床試験に関連するリスク（臨床活動を適切に管理できる能力、臨床試験中に追加のデータまたは分析から生じる予期しない懸念事項、規制当局が追加情報またはさらなる研究を要求する可能性、または当社の薬剤候補の承認を承認しない可能性がある）、有害な安全上のイベントの発生、前臨床試験または臨床試験での陽性の結果が後続の試験で複製されない可能性があること、または早期臨床試験における成功が後期臨床試験での結果の予測につながらない可能性があること、知的財産権およびその他の所有権を保護し執行しなければならないこと、製品候補の開発および製造、当社の事業のその他の側面に関して、私たちの完全なコントロール外にある企業や第三者に依存するリスク、現在の遅延、作業停止、またはサプライチェーンの混乱に関連するリスク、および会社が時折証券取引委員会（SEC）に提出する書類の「リスク要因」セクションに記載されている他のリスクおよび不確実性について説明しています。予想されるマイルストーン（FTD-C9orf72患者の投与開始など）のタイミングと実行、臨床試験の進展とその試験からの臨床データの入手可能性、当社の提携企業とパートナーによる重要なイニシアチブの実行可能性、および製品候補がそれぞれの目標CNS障害を治療する能力に関する期待に基づく「前向きな声明」について話しました。これらの声明には、「目的を目指す」「予見する」「信じる」「可能である」「見積もる」「期待する」「予測する」「目標とする」「意図する」「可能である」「計画する」「ポテンシャルがある」「可能である」「するだろう」などの単語や類似の意味を持つ用語が含まれる場合があります。これらの声明には、当社の製品候補の開発と規制当局の承認を得る能力、前臨床試験と臨床試験のタイミングと結果、臨床試験に関連するリスク（臨床活動を適切に管理できる能力、臨床試験中に追加のデータまたは分析から生じる予期しない懸念事項、規制当局が追加情報またはさらなる研究を要求する可能性、または当社の薬剤候補の承認を承認しない可能性がある）、有害な安全上のイベントの発生、前臨床試験または臨床試験での陽性の結果が後続の試験で複製されない可能性があること、または早期臨床試験における成功が後期臨床試験での結果の予測につながらない可能性があること、知的財産権およびその他の所有権を保護し執行しなければならないこと、製品候補の開発および製造、当社の事業のその他の側面に関して、私たちの完全なコントロール外にある企業や第三者に依存するリスク、現在の遅延、作業停止、またはサプライチェーンの混乱に関連するリスク、および会社が時折証券取引委員会（SEC）に提出する書類の「リスク要因」セクションに記載されている他のリスクおよび不確実性について説明しています。

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詳細については、以下にお問い合わせください：

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投資家：

スチュアート・ヘンダーソン

パッセージバイオ

267.866.0114

shenderson@passagebio.com

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パッセージバイオメディア：
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