エキシビション 99.2

社内

プレスリリース

ISTH：サノフィは、ALTUVIIIOとフィトゥシランの新しいデータで血友病のリーダーシップを高めています

•

血友病ポートフォリオ全体にわたる7つの口頭発表は、可能性を第一に考えるというサノフィの取り組みを裏付けています。 そして希少血液疾患コミュニティへの最高クラスの治療法

•

長期Xtend-Ed第3相試験の中間結果は、次のことを示しています。 週に1回、ALTUVIIIOは引き続き非常に効果的な出血保護を提供します

•

ATLASの新しい第3相試験データは、フィトゥシランがA型血友病患者を予防する可能性を裏付けています。 B、阻害剤の有無にかかわらず

•

fitusiranの新薬申請が米国食品医薬品局による審査のために承認されました。PDUFAの日付は 2025年3月28日

パリ、2024年6月21日。サノフィは、血友病ポートフォリオの新しいデータを次の場所で発表します 2024年6月22日から26日にタイのバンコクで開催される、国際血栓止血学会（ISTH）の第32回会議。ALTUVIIIO [抗血友病因子] に関する注目すべきプレゼンテーション （組換え）、FC-VWF-XTEN融合タンパク質] には、成人と重度の小児の治療の有効性と安全性に関する長期暫定第3相データが含まれています 血友病A. fitusiranの要約には、阻害剤の状態に関係なく、血友病AまたはBの成人および青年を対象としたATLAS第3相臨床開発プログラムの長期安全性データだけでなく、手術経験に関する情報も含まれています。

ディートマー・バーガー

最高医療責任者、グローバル開発責任者

「今年の会議に出席したことは、実現に向けた私たちの継続的な取り組みを示しています 血友病コミュニティ向けの革新的なファーストインクラスおよびベストインクラスのソリューション。血友病は、血友病とともに生きる人々に重大な影響を与える生涯にわたる病気です 病気—出血や関節の健康不良のリスクから、手術中のリスクの増加まで。これらのデータは、ALTUVIIIOやfitusiranのように、複数のシナリオで効果的な結果をもたらす治療法の選択肢を持つことが重要である理由を裏付けています。 それは人の生涯を通して使うことができます。規制当局と協力して、血友病患者に新しい選択肢を提供し続けることを楽しみにしています。」

アルトゥビイオさん

暫定です 長期延長第3相試験であるXtend-Edの分析では、成人および小児集団において、ALTUVIIIOの使用が引き続き非常に効果的な出血予防をもたらし、改善につながることが示されました 2年間にわたる関節の健康維持、および最初の研究で報告されたものと一致する安全性プロファイル。次の要約が会議で発表されます。

•

「重症血友病A投与中の成人と青年の臨床転帰の最初の中間分析 エファネソクトコグアルファ予防、第3相長期延長試験「Xtend-Edでのアルファ予防」：以前に治療を受けた患者（12歳以上）を対象に がXTEND-1（アームA/B）試験を完了しました。ALTUVIIIOを使用した場合の平均年間出血率（ABR）は、アームAで0.72（標準偏差 [SD]）=1.26）、アームBで0.42（SD=0.89）でした。第VIII因子阻害剤はありませんでした 検出されました（抽象OC50.1）。

•

「重症血友病A投与中の成人および青年患者の共同治療成績の中間分析 第3相延長長期延長試験中のエファネソクトコグアルファ」：延長試験で週1回のALTUVIIIO（50 IU/kg）の投与を継続した患者では、 血友病関節健康スコアの合計スコア、関節の合計スコア、およびサブドメインスコア（要約）で測定すると、成人と青年の関節の健康は2年間で改善または維持されていました OC01.4)。

•

「以前に治療を受けた子供に対するエファネソクトコグアルファ予防の長期的結果 重症血友病Aの場合、第3相延長研究の中間分析」：第VIII因子阻害剤は検出されませんでした。平均ABRは0.70（SD=1.27）で、平均ABRと同様のレートです エクステンド・キッズ（アブストラクトOC50.2）で見られました。

				1/4

社内

ISTHで発表されているその他のデータによると、臨床研究全体にわたって、 ALTUVIIIOは、重度の血友病Aの参加者の周術期管理に使用すると、効果的な出血防止効果を示しました。

•

「成人、青年、重症血友病Aの小児におけるエファネソクトコグアルファによる周術期管理 第3相XTEND臨床プログラムで」：XTEND-1、XTEND-KIDS、XTEND-EDの各研究で49件の大手術を受けた41人の患者のうち、止血は すべての手術で維持され、ALTUVIIIOによる止血反応は、ほとんどの手術で優れていると評価されました（43/49）（要約OC14.1）。

フィトゥシランです

阻害剤の状態に関係なく、血友病AまたはB患者に一貫した出血予防を提供するファーストインクラスの治療法としてのfitusiranの可能性を裏付ける追加の分析がISTHで発表される予定です。

ATLAS臨床開発プログラムにおけるフィツシラン予防法を用いた血友病の周術期管理に関する新しい結果は、 fitusiranを服用している患者さんには、大手術を安全に行うことができます。

•

「阻害剤を投与された場合と投与されていない血友病A型またはB型血友病患者の手術経験 fitusiran」：この分析の時点で、fitusiran臨床開発プログラムでは、阻害剤を投与した血友病患者を対象とした24件を含む60件の主要な手術が行われました。主要な手術は安全かつ効果的でした 患者さんの阻害剤の状態に関係なく、出血管理のガイドラインに従ってフィツシラン予防を実施しました（要約OC14.2）。

ISTHで発表された追加データは、フィツシランの良好な安全性プロファイルを裏付けており、フィツシランが以下の条件下で予防されることを示しています アンチトロンビンベースの投与療法（AT-DR）は、血栓性イベント（TE）のリスクを軽減し、肝臓酵素の上昇や胆嚢の炎症、胆石の発生率を減らすことに成功しました。

ISTHでは、次の要約が発表されます。

•

「フィトゥシラン臨床開発プログラムにおける血栓性イベントの発生率」：フィトゥシラン島 AT-DRでの予防により、TEが著しく減少し、AT-DRにさらされる機会が大幅に増加しました（要約OC40.2）。

•

「改訂されたATベースの投与計画によるフィツシラン臨床開発プログラムにおける肝胆道イベント」：AT-DR下でのフィツシラン予防により、肝トランスアミナーゼの上昇と胆嚢炎/胆石症イベントの減少につながりました。肝臓 トランスアミナーゼの上昇はまれで一過性であり、胆嚢炎/胆石症の事象は、フィツシランの投与の中断や中止なしに臨床的合併症なしに解決しました（要約OC40.3）。

これらのプレゼンテーションは、今年初めに発表されたフィツシラン予防の第3相非盲検延長試験（ATLAS-OLE）から得られた重要なデータを補強するものです。ATの活性レベルを15〜35％に維持すると、臨床的に有意義な出血抑制と大幅な改善がもたらされたことが示されました 阻害剤の有無にかかわらず、血友病AまたはB患者のベネフィットリスクプロファイル。

フィツシランの治療のための規制当局への提出 阻害剤の有無にかかわらず、成人と青年の血友病AまたはBが中国、ブラジル、米国で完了し、米国食品医薬品局（FDA）の目標行動日は2025年3月28日です。FDAはフィトゥシランも承認しました 2023年12月、阻害剤によるB型血友病の画期的治療薬の指定を受けました。

				2/4

社内

アルトゥビイオについて

ALTUVIIIO [抗血友病因子（組換え）、FC-VWF-XTENフュージョン プロテイン] はクラス初の持続性の高い第VIII因子療法で、成人を週1回の予防投与で出血からの保護を強化するように設計されており、 A型血友病の子供。成人および青年では、ALTUVIIIOの半減期は、標準および延長された半減期第VIII因子製品と比較して3〜4倍長くなります。 週1回の投与が可能な、正常からほぼ正常範囲内の持続性の高い因子活動レベルを提供します。ALTUVIIIOは、フォン・ヴィレブランド因子の上限を突破することが示された最初の第VIII因子療法です。 他の第VIII因子療法には半減期制限を課します。ALTUVIIIOは、革新的なFc融合技術に基づいて、フォン・ウィルブランド因子とXTENポリペプチドの領域を追加して、循環時間を延ばしています。

ALTUVIIIOは現在、米国、台湾、日本で承認され、販売されています。2024年6月17日、欧州委員会によって承認されました Altuvoctという名前で、A型血友病の出血の治療と予防、周術期予防を行います。

アルトゥヴィイオは第一の要因VIIIです 治療薬は、2022年5月にFDAからブレークスルーセラピー指定、2021年2月にファストトラック指定、2017年に希少疾病用医薬品指定を受ける予定です。欧州委員会は2019年6月に孤児指定を認めました。

エクステンド・エド研究について

Xtend-ED（NCT04644575）は、フェーズ3のマルチセンター、オープンラベルのスリーアームです 以前に治療を受けた重度の血友病Aの患者を対象とした週1回のALTUVIIIO（50 IU/kg）の長期的な有効性と安全性に関する研究。この研究には、成人を含む以前の第3相試験の重症血友病Aの参加者が登録されました。 XTEND-1試験を完了した思春期の患者（12歳以上）（NCT04161495）と子供（

サノフィとSobiのコラボレーションについて

ソビとサノフィは、アルプロリックスとエロクタ/エロクテートの開発と商品化で協力しています。両社は開発にも協力しています そして、米国、台湾、日本でのエファネスコグアルファ、またはALTUVIIIOの商品化。Sobiは、Sobi地域（基本的にはヨーロッパ、北アフリカ、ロシア、およびほとんどの中東市場）での最終開発権と商品化権を持っています。サノフィ 北米およびソビ地域を除く世界の他のすべての地域での最終開発権と商品化権を持っています。

ソビについて

Sobiは、希少疾患を持つ人々の生活を変える国際的なバイオ医薬品専門会社です と衰弱させる病気。血液学、免疫学、専門医療の分野で革新的な医薬品への信頼できるアクセスを提供しているSobiは、ヨーロッパ、北米、中東、アジア、オーストラリアに約1,800人の従業員を擁しています。に 2023年、収益は221億スウェーデンクローナに達しました。Sobiの株式（STO: SOBI）はナスダック・ストックホルムに上場しています。Sobiの詳細については、sobi.comとLinkedInをご覧ください。

フィトゥシランについて

Fitusiranは現在臨床研究中であり、その安全性と有効性はどの規制当局によっても評価されていません。フィトゥシランは 血友病AまたはB患者の予防的治療のための、クラス初のアンチトロンビン低下療法の可能性がある、阻害剤の有無にかかわらず。それは 血液凝固を阻害するタンパク質であるアンチトロンビンを低下させてトロンビンを促進することにより、出血を防ぎ、止血のバランスを取り戻すことを目的とした、小容量の皮下投与低分子干渉RNA（siRNA）治療薬です 世代。Fitusiranは、アルナイラム・ファーマシューティカル社のESC-Galnacコンジュゲート技術を利用しています。これにより、効力と耐久性を高めた皮下投与が可能になります。フィトゥシランには、次のような可能性があります 全体的な治療負担が低く、必要としない少量の皮下注射が年間6回しかないため、阻害剤の有無にかかわらず、世界中の血友病AまたはB患者の予防を可能にします 冷蔵。

				3/4

社内

ATLAS臨床開発プログラムについて

fitusiranの有効性と安全性は、ATLAS臨床開発プログラムで調査されています。プログラムには完了したものが含まれます ATLAS-INH（NCT03417102）、ATLAS-A/B（NCT03417245）、またはATLAS-PPX（NCT03549871）の第3相試験と、現在進行中のATLAS-OLE（NCT03754790）研究、および改訂されたフィツシランの安全性と有効性を評価する単群の第3相非盲検試験であるアトラス-OLE（NCT03754790）研究 AT-DRは、アンチトロンビンの目標範囲を15％〜35％に維持するように設計されています。この研究には、以前の研究よりも用量が少なく、投与頻度が少なくなっています。ATLAS-NEO（NCT05662319）は、AT-DR下で治療されたフィツシランによる出血エピソードの頻度を評価するために、現在参加者を募集している追加の第3相試験です 以前の標準治療から切り替えた、VIII因子または第IX因子に対する阻害抗体の有無にかかわらず、血友病AまたはBの男性成人および青年（12歳以上）の参加者。

サノフィについて

私たちは革新的なグローバルヘルスケア企業であり、1つの目的を掲げています。それは、人々の生活を改善するために科学の奇跡を追いかけることです。 私たちのチームは、世界中で、不可能を可能に変えるために取り組むことで、医療の実践を変革することに専念しています。私たちは、人生を変える可能性のある治療オプションと命を救うワクチン保護を何百万人もの人々に提供しています 持続可能性と社会的責任を私たちの野心の中心に据えながら、グローバルに。

サノフィはユーロネクスト:SAN、ナスダック:SNYに上場しています。

メディア・リレーションズ

サンドリーヌ・グエンドゥル | + 33 6 25 09 14 25 | sandrine.guendoul@sanofi.com

エバン バーランド | +1 215 432 0234 | evan.berland@sanofi.com

ニコラス・オブリスト | + 33 6 77 21 27 55 | nicolas.obrist@sanofi.com

ビクター・ルオー | + 33 6 70 93 71 40 | victor.rouault@sanofi.com

ティモシー ギルバート | + 1 516 521 2929 | timothy.gilbert@sanofi.com

投資家向け広報活動

トーマス・クスク・ラーセン |+ 4 7545 513 693 | thomas.larsen@sanofi.com

アリゼ・カイセリアン | + 33 6 47 04 12 11 | alize.kaisserian@sanofi.com

アルノー デレピーヌ | + 33 6 73 69 36 93 | arnaud.delepine@sanofi.com

フェリックス・ラウシャー | + 1 908 612 7239 | felix.lauscher@sanofi.com

ケイタさん ブラウン | + 1 781 249 1766 | keita.browne@sanofi.com

ナタリー・ファム | + 33 7 85 93 30 17 | nathalie.pham@sanofi.com

タリック・エルグーニ | + 1 617 710 3587 | tarik.elgoutni@sanofi.com

ティボー シャトレ | + 33 6 80 80 89 90 | thibaud.chatelet@sanofi.com

サノフィの将来の見通しに関する記述

このプレスリリース 改正された1995年の民間証券訴訟改革法で定義されている将来の見通しに関する記述が含まれています。将来の見通しに関する記述は、歴史的事実ではない記述です。これらの記述には、予測や見積もり、そしてその 基本的な前提条件、将来の業績、出来事、業務、サービス、製品開発と可能性に関する計画、目的、意図、期待に関する記述、および将来の業績に関する声明。 将来の見通しに関する記述は、一般的に「期待する」、「期待する」、「信じる」、「意図」、「見積もり」、「計画」などの言葉で識別されます。しかし、サノフィは 経営陣は、このような将来の見通しに関する記述に反映されている期待は妥当であると考えています。投資家は、将来の見通しに関する情報や記述にはさまざまなリスクや不確実性が伴うことを警告しています。その多くは 予測が難しく、一般的にサノフィの制御が及ばないため、実際の結果や進展が、将来の見通しに関する情報や記述で表現されている、暗示されている、または予測されているものと大きく異なる可能性があります。これらのリスク 不確実性には、研究開発に内在する不確実性、市販後を含む将来の臨床データや分析、FDAやEMAなどの規制当局による決定など、 そのような製品候補について提出される可能性のある医薬品、デバイス、または生物学の申請をいつ承認するか、また、そのような製品の入手可能性や商業的可能性に影響を与える可能性のある表示やその他の事項に関する決定も同様です 候補者、製品候補が承認されても商業的に成功しない可能性があるという事実、代替治療薬の将来の承認と商業的成功、外部成長機会から利益を得るサノフィの能力、すべてを網羅しています 関連する取引および/または規制当局の許可の取得、知的財産および関連する係争中または将来の訴訟に関連するリスク、およびそのような訴訟の最終的な結果、為替レートと実効金利の動向 料金、不安定な経済や市場の状況、コスト抑制の取り組みとその後の変化、パンデミックやその他の世界的な危機が私たち、お客様、サプライヤー、ベンダー、その他のビジネスパートナーに与える影響、そして いずれかの企業の財政状態だけでなく、当社の従業員や世界経済全体の財務状況も同様です。リスクと不確実性には、SECとAMFに提出した公開書類で議論または特定された不確実性も含まれます サノフィ（終了した年度のフォーム20-Fのサノフィの年次報告書の「リスク要因」および「将来の見通しに関する記述に関する注意事項」に記載されているものを含みます） 2023年12月31日です。適用法で義務付けられている場合を除き、サノフィは将来の見通しに関する情報または記述を更新または改訂する義務を負いません。

このプレスリリースに記載されているすべての商標は保護されています。

				4/4