1）慢性好中球減少症におけるマボリキサフォー進行中の第2相臨床試験の中間データ投資家イベント 2024年6月27日別紙99.2

22 将来の見通しに関する記述このプレゼンテーションには、これらのスライドの印刷版または電子コピー、発表者による講演、プレゼンテーションおよび質疑応答セッション中に伝えられた情報、およびプレゼンテーションで、またはプレゼンテーションに関連して配布された文書または資料が含まれており、改正された1995年の民間証券訴訟改革法を含む適用証券法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は、「かもしれない」、「するかもしれない」、「できる」、「できる」、「すべき」、「期待」、「計画」、「予測」、「予測」、「予測」、「プロジェクト」、「可能性」、「継続」、「目標」、またはX4の期待、戦略、事業、計画に関係するその他の同様の用語や表現で識別できます。または意図。将来の見通しに関する記述には、米国で12歳以上のWHIM症候群（「適応症」）の患者への使用が承認されているXOLREMDI（mavorixafor）の商業的発売計画に関するX4の期待に関する暗示または明示的な記述、XOLREMDIの商業的発売の準備が整っているというX4の信念、適応症におけるXOLREMDIの潜在的な利点が含まれますが、これらに限定されません; 米国におけるWHIM症候群の潜在的な患者数と、潜在的な患者ニーズが満たされていないことによるXOLREMDIの潜在的な市場、開始、現在および将来の前臨床試験と臨床試験、および関連する準備作業のタイミング、進捗状況、結果、試験の結果が出る期間、研究開発プログラム、および事業の使命と目標。このプレゼンテーションの将来の見通しに関する記述はすべて、経営陣の現在の期待と信念に基づいています。これらの将来の見通しに関する記述は、将来の業績を約束するものでも保証するものでもなく、X4の管理が及ばないさまざまなリスクや不確実性の影響を受けます。そのため、実際の結果が、これらの将来の見通しに関する記述で想定されているものと大きく異なる可能性があります。これには、XOLREMDIに関するX4の米国での立ち上げおよび商品化の取り組みが成功せず、X4が生産できない可能性があるというリスクが含まれます収益は、私たちが期待するレベル、期待したタイミング、または当社を支えるのに必要な水準またはタイミングで得ています目標; WHIM症候群の患者数、追加の治療法の選択肢に対する未だ満たされていないニーズ、およびXOLREMDIの潜在的な市場は、予想よりも大幅に少ない可能性があります。XOLREMDIは、期待する臨床的利益、臨床使用、または市場での受け入れを達成できない場合や、商品化の取り組みの成功に影響を与える償還関連またはその他の市場関連の問題に遭遇する可能性があります。XOLREMDIの有害事象はどの段階でも発生する可能性がありますそれは商業化に悪影響を及ぼします。X4は効果的な製品の確立と維持が難しいかもしれません販売およびマーケティング組織または承認された製品の適切な第三者代替品。X4は、マボリキサフォーまたは他の慢性好中球減少性疾患またはその他の潜在的な適応症の製品候補について、規制当局の承認を得られないか、商品化に成功しない可能性があります。X4が進行中のマボリキサフォーの臨床試験から得られる臨床データの予想入手可能性、内容、およびタイミングは、X4の中間臨床結果を含め、遅延または入手できない場合があります進行中の第2相臨床試験。試験や研究にはないかもしれないリスク満足のいく結果、前臨床試験や以前の臨床試験の結果が後の臨床試験の結果を予測できないというリスク、特定の慢性好中球減少症におけるマボリキサフォーを評価する潜在的な第3相臨床試験の現在のデザインを含め、臨床試験のデザインと登録率によっては、試験を無事に完了できない場合があります。WHIM症候群やその他の慢性疾患におけるXOLREMDIの商業的機会好中球減少症は予想よりも小さいかもしれませんし、X4の将来の潜在的な収益はXOLREMDIは悪影響を受ける可能性があります。X4の資本使用や財務状況を含むその他の財務結果、X4は規制当局の承認を得たり維持したりできない可能性があります。前臨床試験や臨床試験の開始と完了、および臨床開発に内在する不確実性、試験や研究が遅れて満足のいく結果が得られない可能性があります。前臨床試験または以前の臨床試験の結果は、後の予測にはなりません臨床試験の結果; 臨床試験の初期または中間結果は予測できない場合があります試験の最終結果または将来の試験の結果（慢性好中球減少症患者の絶対好中球数を持続的に増加させるマボリキサフォール単剤療法の能力の評価、当社の製品および製品候補の試験または使用から生じる潜在的な安全上の悪影響、X4の事業に影響を与える可能性のある一般的なマクロ経済的および地政学的状況、X4が追加資本を調達する能力に関連するリスク）X4が継続企業として存続できるかどうかについての大きな疑念に関連するリスク。変化はあるでしょう予想されるまたは既存の競争では、規制環境の変化、予期せぬ訴訟やその他の紛争が発生し、協力者との連携の必要性により、開発や商品化の取り組みが妨げられたり、遅れたり、コストが増加したりする可能性があります。主要な協力者のいずれかが義務を履行しなかったり、協力を終了したりした場合、当社の事業に悪影響が及び、コストが増加する可能性があります。当社の継続的かつ計画的な活動に必要な内部および外部費用、その結果、経費と現金の使用に影響が出る可能性があります予想よりも高いため、予想よりも早く現金を使用したり、計画の一部、あるいはその両方を変更または縮小したりする可能性があります。また、2024年5月7日に証券取引委員会（SEC）に提出されたX4のフォーム10-Qの四半期報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションや、X4が随時SECに提出するその他の提出書類の「リスク要因」というタイトルのセクションに記載されているものも含まれます。X4は、法律で義務付けられている場合を除き、新しい出来事や状況を反映するためにこのプレゼンテーションに含まれる情報を更新する義務を負いません。このプレゼンテーションに含まれる特定の情報は、第三者の情報源から得られた研究、出版物、調査、その他のデータ、およびX4独自の内部推定と調査に関連するか、またはそれらに基づいています。X4は、このプレゼンテーションの日付の時点で、これらの第三者の情報源は信頼できると考えていますが、第三者の情報源から入手した情報の妥当性、公平性、正確性、または完全性について独自に検証しておらず、またその妥当性、公平性、正確性、または完全性についても表明していません。最後に、X4は自社の内部調査は信頼できると考えていますが、そのような調査は独立した情報源によって検証または検証されていません。X4は、さまざまな商標、商号、サービスマークの所有者です。このプレゼンテーションに記載されているその他の特定の商標、商号、サービスマークは第三者の所有物です。あくまで便宜上、このプレゼンテーションの商標と商号は® とTMの記号を付けずに言及していますが、このような言及は、それぞれの所有者が適用法の最大限の範囲で権利を主張しないことを示すものとして解釈されるべきではありません。

33 今日のアジェンダゲストスピーカーピーター・E・ニューバーガー、医学博士・科学者、UMassチャン医科大学小児科/血液・腫瘍科教授兼研究担当副委員長。小児血液がん担当編集長ジャン・ドナデュー、医学博士、パリ・トルソー病院血液腫瘍科小児科医および疫学者。フランス慢性好中球減少症登録と慢性好中球減少症リファレンスセンターの両方のコーディネーターです。01ようこそ 02慢性好中球減少症（CN）の概要 03 マボリキサフォーの検証済みの作用機序 04 暫定フェーズ2 CN試験結果 05フェーズ3 CN試験と市場機会 06結論とQ＆A

44 希少免疫疾患における満たされていないニーズに対応するX4の勢いの高まり 1.気まぐれ（いぼ、低ガンマグロブリン血症、感染症、骨髄性麻痺症）処方情報についてはwww.xolremdi.comを参照してください。2.現在の資金には、2024年3月31日現在の現金および同等物8,200万ドル、PRV売却（2024年5月）による1億500万ドル、およびヘラクレス・キャピタル社とのローンファシリティからの借入による2,000万ドル（2024年5月）が含まれます。3.予想される滑走路には、XOLREMDIの米国での潜在的な販売は含まれていません。2024年4月にFDAによって承認された慢性好中球減少症に対するマボリキサフォール（XOLREMDITM）（マボリキサフォール）の約束を果たすための強固な基盤-WHIM症候群の患者に適応された最初の治療法1 • 米国での発売が進行中で、フィールドチームが全面的に展開され、最初の患者が現在市販品を使用中、ASH Journal Bloodにオンラインで公開されました •臨床安全性と有効性のデータがASH Journal Bloodにオンラインで公開されました •EU MAAの提出は2024年後半から2020年初頭に予定されています 25% 堅調な貸借対照表が、2億700万ドルのプロフォーマファンドの継続的な成長を支えています。2 貸借対照表は2025年後半までの事業資金を調達すると予想されています3 実績あり希少疾患治療薬の開発と商品化の次の価値ドライバー：慢性好中球減少症におけるマボリキサフォール（CN）

55 肯定的な中間フェーズ2結果CNにおけるマボリオキサフォーの可能性本日の発表のまとめ中国でのピボタル試験は説得力のある商業的機会を開始しました。現在、複数の国際拠点の患者を対象としています。満たされていないニーズが高く、治療法の選択肢が限られている明確に定義された患者集団における希少疾患の市場機会は大きく、主要な結果の概要（2024年5月14日現在）•マボリキサフォーの耐久性参加者全体の絶対好中球数（ANC）の増加 • Mavorixaは単剤療法の持続的重度のCN参加者におけるANCの増加 • マボリキサフォーは耐容性が高い +/-安定用量の顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）

6 慢性好中球減少症の概要慢性好中球減少症の概要

77 慢性好中球減少症：治療法の選択肢が限られている明確な市場 1.X4市場調査、2023年7月—登録データ、ICD-10コードリサーチ（2017-2023）。2. https://www.cancernetwork.com/view/fda-approves-new-indication-neupogen-慢性好中球減少症（約50,0001人）米国での有病率：慢性好中球減少症（CN）と診断された人の総数：満たされていないニーズが最も高い推定サブセット：CN注射用顆粒球コロニー刺激因子におけるマボリキサフォーの最小参入市場 (G-CSF) • 19952年に重度の慢性好中球減少症の治療薬として承認されました • 毎日の慢性注射として、または重篤な感染症エピソードの際のレスキューとして使用されます • 頻繁な治療-関連/ 治療を制限する骨痛やその他の有害事象 1 重度の慢性好中球減少症の治療法が承認されました。満たされていない患者のニーズに応えるには革新が必要です

88 • 頻繁および/または重度の感染は、慢性好中球減少症の主な臨床的帰結です3 • 感染症は、頻繁に入院したり、死亡を含む生命にかかわる合併症を引き起こしたりする可能性があります。4,5 NIH分類2 絶対好中球数（ANC）重度（グレード4）500細胞/µL 臨床的に意味があります6,7,8最も高い感染リスク感染リスクの低下

9 慢性好中球減少症の概要マボリキサフォールの検証済みの作用機序

1010 循環好中球を増やすことが示されている検証済みのメカニズム 1.ベイントン DF（1980）炎症の細胞生物学、第2巻、1〜25ページ。アムステルダム：エルゼビア/北ホラント州。2.ファーゼRCら、免疫学。2008年。3.モシ、RM、他、生化学薬局、2012年。4.ストーンNDら、抗菌剤ケマザー。2007年。5.ウォーレン・JTら、2022年12月のASH年次総会での口頭発表。標的メカニズム • CXCR4は全身の白血球の動きを調節します2 • CXCR4拮抗作用は、骨髄から末梢循環への好中球の移動を増加させることが示されています3,4 参考文献1の修正図 Mavorixafor：経口作用のあるCXCR4アンタゴニスト •経口マボリキサフォーの単回投与は、患者の好中球の血中濃度を上昇させることが示されていますフェーズ1b臨床試験中の慢性好中球減少症5 • 慢性好中球減少症患者を対象としたマボリキサフォールの慢性使用を評価する6か月にわたる第2相試験 • WHIM症候群の患者への使用が承認されました、「循環する成熟好中球とリンパ球の数を増やすための」まれな原発性免疫不全症と慢性好中球減少症

1111 マボリクサフォーは、第3相4WHIM試験で52週間にわたって持続的にANCを上昇させました。* 13週目のp=0.0049、26週目のp=0.0397、39週目のp=0.0196です。a. 24時間の評価期間における絶対細胞数の平均として計算。b. 52週目に、17人のプラセボ患者のうち3人が、オープンテストに入ったときにTAT測定に先立ってマボリキサフォーを投与されました調査のラベル部分。すべてのデータはITT分析に含まれています。WHIM症候群は、免疫不全と慢性好中球減少症を組み合わせたものです。すべての参加者がベースラインに達した時点で重度の好中球減少症でした。主要評価項目が満たされました • ANCの閾値である500細胞/µLを超えると、1日あたりの平均時間が大幅に増加しました • ANCの閾値（TAT）を超える平均時間は、プラセボの2.8時間に対して、マボリキサフォールで15時間でしたが、時間の経過とともにANCが統計的に有意に増加しました* Mavorixafor n 13 13 11 9 10 プラセボ n 16 16 17 17 17 17 b LS M ea n to ta l A N C c u nt a c u nt a c u nt a c u nt a c u nt a c u nt a c u nt A C I (c el ls /µL) ベースラインと比較して52週間で500細胞/µL以上増加しています

1212 ANCの増加は、第3相4WHIM試験で臨床感染の利点をもたらしました1,2 ANCの平均増加が500細胞/μLを超えると、感染率、期間、重症度が低下します。年間感染率の低下重篤な感染症の患者の減少平均感染期間は5週間短くなりました。マボリキサフォールを服用している患者は、プラセボを服用している患者と比較して総感染スコアが40％低かった。プラセボマボリクサフォーを服用している患者と比べて、マボリキサフォーを服用している患者の方が40％低かったプラセボマボリクサフォープラセボマボリクサフォー1。バドラート R、他血液。2024年4月21日にオンラインで公開されました。blood.2023022658。2.バドラート R. ら2023年5月の臨床免疫学会年次総会での口頭発表。3. 感染イベントの数を重症度で加重し、総曝露時間（年単位）で割って計算された合計感染スコアです。

13 慢性好中球減少症の概要暫定第2相CN試験結果

1414 慢性好中球減少症の第2相臨床試験の中間分析の目的 • マボリキサフォール +/-G-CSF1 の単回投与に対して 100% の反応（500細胞/µL以上）を示す第1b相試験結果の持続性を調査します。重度のCN参加者のANCを持続的に増加させるマボリキサフォール単剤療法の能力を評価してください（ベースラインANCあり）

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---

---