•マボリキサフォーを安定用量のG-CSFと併用した参加者は、ベースラインと比較して、1、3、6か月目に平均ANCが1,000細胞/µLを超えました（それぞれn=4、4、3）。

この研究に登録された23人の参加者の中で、マボリキサフォーは一般的に単剤療法およびG-CSFとの併用療法として良好な耐容性を示し、中間分析データの締め切り日現在、薬物関連の重篤な有害事象は報告されていません。23人の参加者のうち、3人は重篤ではない有害事象のために中止されました。全体的な安全性プロファイルは、以前の臨床研究と一致しています。

パリのトルソー病院の血液腫瘍科の小児科医であり、フランスの慢性好中球減少症登録のコーディネーターであり、フランスの慢性好中球減少症リファレンスセンターのコーディネーターでもあるジャン・ドナデューは、結果について次のようにコメントしています。「これらの中間データが、以前の第1b相試験の結果と一致していることを嬉しく思いますが、今は効果の持続性と6ヶ月の治療中の良好な耐容性を備えています。この患者グループには、現在承認されている治療法の選択肢が1つしかありません。注射可能で、用量に関連した、用量制限があり、厄介な副作用とリスクがあるものです。この中間分析の結果は、第3相試験でのマボリキサフォーの評価に妥当で説得力のある根拠を示しています。これは、再発または重度の感染症を減らすために経口療法の恩恵を受けると思う慢性好中球減少症の患者にとって非常に朗報です。」

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慢性好中球減少症とマボリキサフォーについて

慢性好中球減少症は、持続的または断続的に3か月以上続くまれな血液疾患で、血液中を循環する好中球のレベルが異常に低いため、感染のリスクが高まり、生活の質が低下することを特徴としています。好中球はCXCR4/CXCL12軸によって骨髄に保持され、細胞の予備となります。経口で有効なCXCR4アンタゴニストであるマボリキサフォーによるCXCR4受容体のダウンレギュレーションは、複数の病状にわたって好中球を骨髄から末梢血に動員することが示されています。循環中の好中球のレベルは、通常、採血して好中球の絶対数（ANC）を決定します。

第1相/第2相慢性好中球減少症試験について

第1相/第2相臨床試験（NCT04154488）は、特発性、周期性、先天性好中球減少症などの慢性好中球減少性疾患の参加者を対象に、注射用G-CSFを併用するまたは伴わない経口マボリキサフォールの安全性と耐容性を評価するために設計された、概念実証型の非盲検多施設共同研究です。研究のフェーズ1bの部分では、参加者はマボリキサフォーを経口投与され、絶対好中球数（ANC）反応の程度と耐容性が評価されました。研究のこの最初の部分では、参加者の100％（n=25）が治療に反応し、マボリキサフォーは一般的に単独またはG-CSFと同時に投与された場合の忍容性が良好でした。現在進行中の試験の第2相部分（23人が完全登録）では、6か月にわたってG-CSF注射療法を併用する場合と併用しない場合の1日1回のマボリキサフォーの経口投与の安全性、耐容性、および参加者の好中球減少症への影響を評価しています。

4WARDグローバル、ピボタル、フェーズ3臨床試験について

4WARD試験は、再発および/または重篤な感染症を経験している先天性、後天性原発性自己免疫、または特発性慢性好中球減少症の患者を対象に、1日1回の経口マボリキサフォール（G-CSFの有無にかかわらず）の有効性、安全性、および耐容性を評価するグローバルで極めて重要な第3相臨床試験（NCT06056297）です。52週間の試験は、ベースラインスクリーニングで確認されたANCレベルが1マイクロリットルあたり1,500細胞未満で、前年に2回以上の重篤なおよび/または再発した感染症の既往歴がある150人の参加者を登録することを目的とした、無作為化、二重盲検、プラセボ対照多施設共同研究です。この試験の主要評価項目は、年間感染率とANC陽性反応という2つのアウトカム指標に基づいています。

X4 ファーマシューティカルズについて

X4は、免疫系の希少疾患や満たされていないニーズが非常に高い患者向けの革新的な治療法を開発し、商品化することで、患者さんに進歩をもたらしています。CXCR4と免疫システム生物学の専門知識を活用して、マボリキサフォーの開発に成功しました。マボリキサフォーは、最初の適応症でXOLREMDI™（マボリキサフォー）カプセルとして米国で承認されました。また、他の潜在的な適応症におけるマボリキサフォールの使用も検討しています。X4の本社はマサチューセッツ州ボストンにあり、私たちの研究センターオブエクセレンスはオーストリアのウィーンにあります。詳細については、当社のウェブサイト www.x4pharma.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、改正された1995年の民間証券訴訟改革法を含む、適用される証券法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は、「かもしれない」、「するかもしれない」、「できる」、「できる」、「すべき」、「期待」、「計画」、「予測」、「予測」、「予測」、「計画」、「可能性」、「継続」、「目標」、またはX4の期待、戦略、計画、または意図に関係するその他の同様の用語や表現で識別できますです。将来の見通しに関する記述には、マボリキサフォールの潜在的な治療効果に関する暗示または明示的な記述、慢性好中球減少症の第2相臨床試験および第3相4WARD臨床試験および関連する準備作業を含む現在および将来の研究および臨床試験の開始、時期、進捗状況、結果、および試験の結果が出る期間、および当社の事業の使命と目標が含まれますが、これらに限定されません。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述はすべて、経営陣の現在の期待と信念に基づいています。これらの将来の見通しに関する記述は、将来の業績を約束するものでも保証するものでもなく、さまざまなリスクや不確実性の影響を受けます。その多くは、X4が制御できないため、実際の結果がこれらの将来の見通しに関する記述で想定されているものと大きく異なる可能性があります。これには、開発および/または商品化に悪影響を与える任意の段階でマボリキサフォーの有害事象に遭遇する可能性がある、期待される入手可能性、内容、現在進行中のマボリキサフォーの臨床試験の臨床データのタイミングは進行中の第2相臨床試験と発表された第3相4WARD試験の臨床結果を含め、試験や研究が満足のいく結果をもたらさない可能性があります。前臨床試験または以前の臨床試験の結果は、後の臨床試験の結果を予測できません。特定の慢性好中球減少性障害におけるマボリキサフォーを評価する第3相臨床試験の現在のデザインを含む、臨床試験のデザインと登録率は

試験を無事に完了させることができない、規制当局の承認を得たり維持したりできない可能性がある、前臨床試験、臨床試験の開始と完了、臨床開発に内在する不確実性、臨床試験の初期または中間結果が、試験の最終結果や将来の試験の結果を予測できない場合がある。当社の製品や製品候補の試験または使用から生じる潜在的な安全上の悪影響は否定的かもしれない開発や商品化に影響を与えます。変化があるでしょう予想される競争または既存の競争、規制環境は変化し、主要な協力者のいずれかが義務を履行しなかったり、協力を終了したりすると、事業に悪影響が及び、コストが増加する可能性があります。継続的かつ計画的な活動に必要な内部および外部費用、およびそれに伴う費用と現金の使用への影響が予想よりも高くなる可能性があり、その結果、予想よりも早く現金を使用したり、一部を変更または削減したりする可能性があります計画、あるいはその両方、およびその他のリスクと不確実性2024年5月7日に証券取引委員会（SEC）に提出されたX4のフォーム10-Qの年次報告書、およびX4がSECに随時提出するその他の書類の「リスク要因」というタイトルのセクションに記載されているものです。X4は、法律で義務付けられている場合を除き、新しい出来事や状況を反映するためにこのプレスリリースに含まれる情報を更新する義務を負いません。

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