米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

現在のレポート

第13条または第15条 (d) に基づく

1934年の証券取引法の

報告日 (最初に報告されたイベントの日付): 2024年6月27日

(857) 529-8300です

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

該当なし

(前回の報告以降に変更された場合、以前の名前または以前の住所)

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Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの条項に基づく登録者の申告義務を同時に履行することを目的としている場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れてください。

☐証券法（17 CFR 230.425）に基づく規則425に基づく書面による通信

☐取引法（17 CFR 240.14a-12）に基づく規則14a-12に基づく資料の勧誘

☐取引法（17 CFR 240.14d-2 (b)）に基づく規則14d-2 (b) に基づく開始前の連絡

☐取引法（17 CFR 240.13e-4 (c)）に基づく規則13e-4 (c) に基づく開始前の連絡

同法第12条 (b) に従って登録された証券：

登録者が、1933年の証券法の規則405（この章の§230.405）または1934年の証券取引法の規則12b-2（この章の§240.12b-2）で定義されている新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示してください。新興成長企業☐

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐

2024年6月27日、X4 Pharmaceuticals, Inc.（以下「当社」）は、「X4 Pharmaceuticalsは、慢性好中球減少症（CN）に対するマボリキサフォールの6か月にわたる継続的な第2相試験と、重要な第3相CN試験の開始から得られた肯定的な中間臨床データを発表しました」というタイトルのプレスリリースを発表しました。プレスリリースのコピーは別紙99.1としてここに添付されています。

2024年6月27日、当社は事業の最新情報と概要を提供する企業プレゼンテーションを当社のウェブサイトに掲載しました。企業プレゼンテーションのコピーは、このレポートに別紙99.2として添付されています。

本レポートの別紙99.1および99.2を含め、本項目7.01の情報は、改正された1934年の証券取引法（「取引法」）のセクション18の目的で「提出」されたとは見なされず、そのセクションまたは改正された1933年の証券法のセクション11および12（a）（2）（2）（「証券法」）の責任の対象とは見なされません。この項目7.01および添付の別紙99.1および99.2に含まれる情報は、特定の参照によって明示的に記載されている場合を除き、取引法または証券法に基づく他の申告書に参照として組み込まないものとします。

2024年6月27日、当社は、慢性好中球減少症（CN）患者の治療における経口CXCR4アンタゴニストであるマボリキサフォールの安全性と有効性を評価する、進行中の第2相臨床試験から得られた肯定的な新しい臨床データを発表しました。進行中の6か月にわたる研究のデータを中間分析したところ、単独療法としても、重度の慢性好中球減少症に対して米国で承認されている唯一の治療法である注射用顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）の安定した用量との併用でも、マボリキサフォーを1日1回経口投与すると、一般的に忍容性が高く、参加者の絶対好中球数（ANC）が持続的に増加することがわかりました。

同社はまた、現在、再発および/または重篤な感染症を経験している先天性、後天性原発性自己免疫、または特発性のCN患者、または特発性CN患者を対象に、1日1回の経口マボリキサフォーの有効性、安全性、耐容性を評価する、グローバルで極めて重要な第3相臨床試験である4WARD試験への登録患者を対象に、患者をスクリーニングしていると発表しました。52週間の試験は、150人の参加者を登録することを目的とした、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同研究です。

CNでのマボリキサフォーの第2相臨床試験のデータの中間分析です

マボリキサフォーの第2相試験は、特発性、先天性、または周期性CNと診断された合計23人の参加者を対象とした6か月の非盲検臨床試験です。中間解析には、新たに開始された第3相4WARD試験の参加者集団に最も近い2つの治療群（マボリキサフォール単剤療法と安定用量のG-CSFによるマボリキサフォール）の結果が含まれていました。これら2つのグループに15人の参加者が登録され、2024年5月14日の中間分析データの締め切り日時点で、7人が調査を完了し、5人が現在も継続中です。マボリキサフォールと用量調整済みG-CSFを投与された8人の参加者からなる第3の治療グループのデータは、今年後半に発表される予定です。

単剤療法のマボリクサフォーグループには10人の参加者が含まれ、安定用量のG-CSFグループのマボリクサフォーには5人の参加者が含まれていました。データカットオフ日の時点で、中間分析の結果は次のことを示しています。

• 6か月の研究を完了した評価対象参加者の100％（6/6）は、安定用量のG-CSFの有無にかかわらず、1日1回のマボリキサフォー療法で、3か月目と6か月目に目標のANC増加（RanCが500細胞/µL以上）を達成しました。

•マボリキサフォー単剤療法を受けた参加者は、3か月目（n=8）と6か月目（n=3）に、CNの正常値の下限（1,500細胞/µL以上）を超える平均ANCレベルを達成しました。

◦マボリキサフォー単剤療法も重度のCN（ANC）の参加者のANCを持続的に増加させました

•マボリキサフォーを安定用量のG-CSFと併用した参加者は、ベースラインと比較して、1、3、6か月目に平均ANCが1,000細胞/µLを超えました（それぞれn=4、4、3）。

この研究に登録された23人の参加者の中で、マボリキサフォーは一般的に単剤療法およびG-CSFとの併用療法として良好な耐容性を示し、中間分析データの締め切り日現在、薬物関連の重篤な有害事象は報告されていません。23人の参加者のうち、3人は重篤ではない有害事象のために中止されました。全体的な安全性プロファイルは、以前の臨床研究と一致しています。

将来の見通しに関する記述

このフォーム8-Kには、改正された1995年の民間証券訴訟改革法を含む、適用される証券法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は、「かもしれない」、「するかもしれない」、「できる」、「できる」、「すべき」、「期待」、「計画」、「予測」、「予測」、「予測」、「計画」、「可能性」、「継続」、「目標」、またはX4の期待、戦略、計画、または意図に関係するその他の同様の用語や表現で識別できますです。将来の見通しに関する記述には、米国で12歳以上のWHIM症候群（「適応症」）の患者への使用が承認されているXOLREMDI（mavorixafor）の商業的発売計画に関するX4の期待に関する暗示または明示的な記述、XOLREMDIの商業的発売の準備が整っているというX4の信念、適応症におけるXOLREMDIの潜在的な利点が含まれますが、これらに限定されません; 米国におけるWHIM症候群の潜在的な患者数と、潜在的な患者ニーズが満たされていないことによるXOLREMDIの潜在的な市場、開始、現在および将来の前臨床試験と臨床試験、および関連する準備作業のタイミング、進捗状況、結果、試験の結果が出る期間、研究開発プログラム、および事業の使命と目標。

このForm 8-Kの将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の期待と信念に基づいています。これらの将来の見通しに関する記述は、将来の業績を約束するものでも保証するものでもなく、X4の管理が及ばないさまざまなリスクや不確実性の影響を受けます。そのため、実際の結果が、これらの将来の見通しに関する記述で想定されているものと大きく異なる可能性があります。これには、XOLREMDIに関するX4の米国での立ち上げおよび商品化の取り組みが成功せず、X4が生成できない可能性があるというリスクが含まれます収益は、私たちが期待するレベル、期待したタイミング、または当社を支えるのに必要な水準またはタイミングで得ています目標; WHIM症候群の患者数、追加の治療法の選択肢に対する満たされていないニーズ、およびXOLREMDIの潜在的な市場は、予想よりも大幅に少ない可能性があります。XOLREMDIは、期待する臨床的利益、臨床使用、または市場での受け入れを達成できない場合や、商品化の取り組みの成功に影響を与える償還関連またはその他の市場関連の問題に遭遇する可能性があります。XOLREMDIの有害事象はどの段階でも発生する可能性がありますマイナスの影響：X4の商品化は、効果的な製品の確立と維持が難しい場合があります販売およびマーケティング組織または承認された製品の適切な第三者代替品。X4は、マボリキサフォーまたは他の慢性好中球減少性疾患またはその他の潜在的な適応症の製品候補について、規制当局の承認を得られないか、商品化に成功しない可能性があります。X4が進行中のマボリキサフォーの臨床試験から得られる臨床データの予想入手可能性、内容、およびタイミングは、X4の中間臨床結果を含め、遅延または入手できない場合があります進行中の第2相臨床試験。試験や研究にはないかもしれないリスク満足のいく結果、前臨床試験や以前の臨床試験の結果が後の臨床試験の結果を予測できないというリスク、特定の慢性好中球減少症におけるマボリキサフォーを評価する潜在的な第3相臨床試験の現在のデザインを含め、臨床試験のデザインと登録率によっては、試験を無事に完了できない場合があります。WHIM症候群やその他の慢性疾患におけるXOLREMDIの商業的機会好中球減少症は予想よりも小さいかもしれませんし、X4の将来の潜在的な収益はXOLREMDIは悪影響を受ける可能性があります。X4の資本使用や財務状況を含むその他の財務結果、X4は規制当局の承認を得たり維持したりできない可能性があります。前臨床試験や臨床試験の開始と完了、および臨床開発に内在する不確実性、試験や研究が遅れて満足のいく結果が得られない可能性があります。前臨床試験または以前の臨床試験の結果は、後の予測にはなりません臨床試験の結果。臨床試験の初期または中間結果は、次のことを予測できない場合があります試験の最終結果または将来の試験の結果には、慢性好中球減少症患者の絶対好中球数を持続的に増加させるマボリキサフォール単剤療法の能力の評価、当社の製品および製品候補の試験または使用から生じる潜在的な安全上の悪影響、X4の事業に影響を与える可能性のある一般的なマクロ経済的および地政学的状況、X4が追加資本を調達する能力に関連するリスクが含まれます。X4が継続企業として存続できるかどうかについての大きな疑念に関連するリスク。変化はあるでしょう予想される、または既存の競合で。

規制環境の変化、予期せぬ訴訟やその他の紛争、協力者との連携の必要性により、開発や商品化の取り組みが妨げられたり、遅れたり、コストが増加したりする可能性があります。主要な協力者のいずれかが義務を履行しなかったり、協力を終了したりした場合、事業に悪影響が出てコストが増加する可能性があります。継続的かつ計画的な活動に必要な内部および外部費用、および結果として費用と使用に与える影響がありますの現金は、予想よりも高い可能性があり、それが原因となる可能性があります予想よりも早く現金を使ったり、計画の一部、あるいはその両方を変更または削減したり、その他のリスクや不確実性（2024年5月7日に証券取引委員会（SEC）に提出されたX4のフォーム10-Qの四半期報告書や、X4がSECに随時提出するその他の書類の「リスク要因」というタイトルのセクションに記載されているものを含みます。X4は、法律で義務付けられている場合を除き、新しい出来事や状況を反映するためにこのプレスリリースに含まれる情報を更新する義務を負いません。

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は、登録者に代わって本報告書に署名させ、正式に権限を与えられた署名者に正式に署名させました。