EX-99.1

展示物99.1

SAVARAは、自己免疫性肺アルベオラー蛋白症（APAP）におけるIMPALA-2、画期的な第3相臨床試験でmolgramostim噴霧液（molgramostim）が主要評価項目および複数の二次評価項目で偽薬に対して統計的有意差を示したことを発表しました。主要評価項目の24週間および二次評価項目の48週間での、二酸化炭素肺拡散能力の予測パーセンテージの有意な改善が偽薬と比較して認められました。 24週目の二次評価項目でのSt. George’s Respiratory Questionnaire（SGRQ）合計スコアの有意な改善も認められました。 48週間の二重盲検治療を完了した患者のうち97％が、治験薬に関連する有害事象による治験薬中断はなかったことが報告されました。また、48週間の二重盲検期間を完了したすべての患者が、96週間のオープンラベル期間への参加を希望しました。

•預託契約に定められていることを実施または行うことが定められているいかなる行為および事柄の実施中に発生した非履行または遅延により、または預託契約またはADRに根拠を持って自主裁量を行った場合、その失敗（実行可能かどうかを判断することを含む）;

二酸化炭素肺拡散能力の予測パーセンテージの有意な改善（主要評価項目）および48週間後の有意な改善（二次評価項目）において、プラセボに対する Molgramostim による有意な改善

有意な改善St. George’s Respiratory Questionnaire（SGRQ）（二次評価項目の24週目の） SGRQ合計スコアにおける有意な改善

全患者の97％が治験薬に関連する有害事象による治験薬中断がなかったため、二重盲検治療を完了しました。

48週間の二重盲検期間を完了した患者のすべてが、96週間のオープンラベル期間に参加することを選択しました。

会社は2025年上半期にBLA申請を完了する予定です。

当社は、6月26日午前8:00（東部標準時）にウェブキャスト会議を開催します。2024年6月26日

LANGHORNE、PA-2024年6月26日-サバラ社（Nasdaq：SVRA）（同社）は、珍しい呼吸器疾患に焦点を当てた臨床段階のバイオ医薬品企業である。本日、第3相IMPALA-2臨床試験から陽性の結果を発表した。IMPALA-2は、aPAP（NCT04544293）を有する成人患者に投与されたmolgramostim 300μgをマッチングプラセボと1日1回吸入することによる効力と安全性を評価する48週間の無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験である。molgramostimは、再生人間顆粒球-マクロファージコロニースチミュレーション因子（GM-CSF）の吸入形態である。

試験は主要評価項目を満たしました。Hemoglobin調整された％予測DLCOのウィーク24からベースラインまでの平均変化に関するmolgramostimとプラセボの治療差は、統計的に有意でした。この統計的に有意な治療差は、治療持続性を証明するセカンダリエンドポイントの1つであるウィーク48においても維持されました。

molgramostimとプラセボの治療差は、Week 24のSGRQ総合スコアからベースラインまでの平均変化に関して、統計的に有意であると認められました。Week 24のSGRQ活動スコアおよびウィーク48のトレッドミル試験を使用した運動能力の2つの追加のセカンダリーエンドポイントが名目的に有意でした。

「自己免疫性PAPの効果的で疾患特異的な薬物療法の需要は高い」と、IMPALA-2試験の主治医であるシンシナティ大学医学部および小児科の医学教授であるブルース·トラップネル博士は述べています。「患者は通常、ゆっくりと始まり時間とともに進行する呼吸困難を経験し、しばしば咳や疲労とともに、そしていくつかの患者では重篤な感染症、肺線維症、肺移植を必要とする呼吸不全に見舞われます。2つの大規模臨床試験から説得力のあるデータが得られたため、molgramostimがこれらの患者にとって安全かつ効果的な治療オプションである可能性があります。これはaPAPコミュニティにとって重要な一日です。」

IMPALA-2トップライン効果結果（Full Analysis Set、n = 164）：


肺機能効果評価項目
	モルグラモスチム300μg平均変化ベースライン比較プラセボ	P値
プライマリ：DLCO％予測（Hgb調整）24週間	6.00	0.0007
セカンダリ：DLCO％予測（Hgb調整） 48週間	価格は6.90ドルです。	0.0008

臨床的利益を測定するセカンダリー効能結果
	molgramostim 300μg平均変化ベースラインからウィーク24までプラセボと比較して	P値	molgramostim 300μg平均変化ベースラインからウィーク48までプラセボ		P値
SGRQ総合スコア（ポイント）	-6.59	0.0072		-4.87	0.1046
SGRQ活動スコア（ポイント）	-7.81	0.0149		-5.99	0.1216
運動能力（ピークMETs）	0.41	0.0845		0.55	0.0234

SGRQは、全体的な健康状態、日常生活、患者の自己感覚の健康状態を測定する患者報告アウトカム計測器です。 SGRQアクティビティは、患者が日常的な運動を実行する能力を評価します。SGRQでは、基準値からの負の変化は改善を意味します。トレッドミルで測定された運動能力は、心肺機能（CRH）の測定値です。

Molgramostimはよく耐えられました。副作用の頻度は治療群間で一般的に類似していました。 2人の患者（2.5％）が試験薬によらないとみなされた副作用のためにmolgramostim治療を中止しました。molgramostim群で最も一般的に報告された副作用は、COVID-19、咳、および発熱であり、COVID-19はプラセボよりもmolgramostimでより頻繁に発生しました。

IMPALA-2 トップライン安全性結果（安全性解析セット、n = 164）：


治療関連の副作用	Molgramostim （N = 81） n（％）	プラセボ（N=83） n (%)
参照資産の	69 (85)	71 (86)
最も一般的
COVID-19	18 (22)	8 (10)
咳	17 (21)	18 (22)
発熱	11 (14)	9 (11)
鼻咽頭炎	11 (14)	7 (8)
関節痛	9 (11)	7 (8)
STS101（ジヒドロエルゴタミン鼻粉末）が、偏頭痛の基線光過敏症、音過敏症、悪心に対して長期間の抗偏頭痛効果を示したことを示す、第3相二重盲検、無作為化、プラセボ対照SUMMIT試験の結果について、Christopher Gottschalk博士によってポスターで発表される予定である。	9 (11)	7 (8)
下痢	9（11）	2（2）
肺胞蛋白症	4（5）	12（14）
深刻な	14（17）	20（24）
治療に関連する	20（25）	16（19）

「IMPALA-2の結果は、molgramostimが明確かつ持続的な気体交換の改善、さらにはaPAP患者の生活の質に肯定的な影響を与える臨床効果を提供することを確認することで、私たちの仮説を検証し期待を上回る結果をもたらしました」とSavaraの会長兼CEOのMatt Pauls氏は述べています。「強力な有効性データと好ましい利益リスクプロファイルにより、molgramostimはアメリカとヨーロッパで唯一の承認されたaPAP治療に位置づけられます。 aPAPの最大の臨床試験であるIMPALA-2の患者とその家族、臨床医、およびサイトスタッフには、貢献と引き続きの参加に感謝申し上げます。IMPALA-2からの完全なデータの分析を楽しみにし、今年後半の科学会議での発表を予定しています。」

molgramostimは、アメリカの食品医薬品局からオーファンドラッグ、ファストトラック、ブレークスルーセラピー指定、欧州医薬品庁からオーファンドラッグ指定、英国医薬品および医療用品規制庁からイノベーティブパスポートおよび有望な革新的医薬品指定を受けています。これらはaPAPの治療に用いられます。

コール

Savaraの経営陣は、今日午前8時（米東部時間）にIMPALA-2の結果についてのカンファレンスコールとライブオーディオビジュアルウェブキャストを開催します。スライドを使用したコールのライブウェブキャストにアクセスするには、ここをクリックするか、Savaraウェブサイトの「イベント＆プレゼンテーション」セクションを訪問してください。電話での参加には、この登録リンクを使用して、ダイヤルインの詳細が提供されます。ウェブキャストのリプレイは、コールの終了後約24時間後に利用可能になり、「イベント＆プレゼンテーション」セクションに90日間アーカイブされます。会社のWebサイトであるwww.savarapharma.comの下で。

IMPALA-2試験について

IMPALA-2は、アメリカ、カナダ、日本、韓国、オーストラリア、トルコを含む16か国の43か所の臨床試験サイトで実施された、グローバル、決定的、第3相、48週間、ランダム化、二重盲検、偽薬対照の臨床試験ですmolgramostim 300mcgを一日1回吸入してマッチングの偽薬と比較し、aPAP患者の効果と安全性を評価するために、肺一酸化炭素の分布能力（DLCO）と呼ばれる気体交換測定を主な有効性評価とし、主要エンドポイントは基準値から24週目までのパーセント予測されるDLCOの変化で、セカンダリーエンドポイントは基準値から48週目までのパーセント予測されるDLCOの変化です。3つの追加のセカンダリー有効性変数は、患者の直接的な臨床的な利益を評価します：セントジョージ呼吸器アンケート（SGRQ）総合スコア、SGRQ活動スコア、およびトレッドミルテストを使用した運動能力。各エンドポイントは24週目と48週目に測定されます。有効性評価の主要時間ポイントは24週目です。ただし、効果の持続性を評価するために、効果は48週目まで評価されました。安全性は48週目まで評価されました。該当する規制機関および倫理委員会の承認を得て、48週間の二重盲検治療期間を終えた後、患者は96週間のオープンラベル期間に進み、日1回molgramostim 300 mcgを受け取ります。

aPAPについて

自己免疫性PAPは、肺胞（または空気の袋）にサーファクタントの異常な蓄積を特徴とするまれな肺疾患です。サーファクタントは、蛋白質と脂質から構成され、肺胞の内側を覆い、それらが崩壊するのを防ぎます。健康な肺では、余分なサーファクタントは、肺胞マクロファージと呼ばれる免疫細胞によって除去され消化されます。肺胞マクロファージは、サーファクタントをクリアするために、顆粒球-マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）によって刺激される必要がありますが、自己免疫性PAPでは、GM-CSFはGM-CSFに対する抗体によって中和され、マクロファージはサーファクタントを十分にクリアできなくなります。その結果、肺胞にサーファクタントが過剰に蓄積し、気体交換が障害され、息切れ、しばしば咳や頻繁な疲労などの臨床症状が現れます。患者は、二次性肺感染が発生した場合、発熱、胸痛、または血痰を咳き出すこともあります。長期的には、疾患は肺線維症や肺移植の必要性などの重篤な合併症につながる可能性があります。

Savaraについて

Savaraは、まれな呼吸器疾患に焦点を当てた臨床段階のバイオ医薬品企業です。当社のリードプログラムであるmolgramostimネブライザーソリューションは、自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）の治療に向けた第3相調査中の吸入用顆粒球-マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）です。 Molgramostimは、調査中のeFlowを介して投与されます。^®大分子吸入のために特別に開発されたネブライザーシステム（PARI Pharma GmbH）。当社の経営チームは、稀な呼吸器疾患と呼吸器医学における重要な経験を持ち、未満たされたニーズを見出し、製品候補を承認および商品化に有効に進める経験があります。詳細については、www.savarapharma.comで確認できます。（X、以前のTwitter名：@SavaraPharma、LinkedIn：www.linkedin.com/company/savara-pharmaceuticals/）

「ハイアークティックについて」ハイアークティックは、エネルギーサービスプロバイダーです。ハイアークティックは、パプアニューギニアでドリルや特殊なウェル製作サービスを提供し、リグマット、キャンプ、物資取扱、およびドリルサポート機器を含むレンタル機器を提供しています。ハイアークティックは、アルバータ州ホワイトコートとレッドディアを拠点に、本土の油田探査および生産企業向けに、圧力制御およびその他の油田機器をレンタルしています。

Savaraは、歴史的事実の説明でない記述に関する声明が、1995年の民事訴訟改革法に基づく前向きな声明であることを警告しています。将来の出来事または状況を示す言葉の使用、例えば「期待する」「意図する」「計画する」「予測する」「信じる」「するつもりである」などを含む言葉によって前向きな声明が特定される場合があります。そのような声明には、次のものが含まれますが、これらに限定されるものではありません。バイオロジックライセンス申請の提出予定時期に関する声明；aPAPにおいて薬理療法の大きな未満たされたニーズがある；エビデンスが、molgramostimがaPAP患者にとって安全で有効な治療オプションの可能性があることを明確に示している；molgramostimの治療効果に関する声明、およびmolgramostimのaPAPに対する治療効果がaPAP患者の生活の質に与える影響についての声明；強力な効果データと好ましい利益リスクプロファイルが、molgramostimを米国とヨーロッパで最初で唯一の承認された治療薬に位置付ける可能性があることに関する声明；および、Savaraは、後に科学的会議でIMPALA-2のフルデータを発表する予定であると予想しています。Savaraは、これらの前向きな声明のいずれかを実際に達成するとは限らず、これらの前向きな声明に過度に依存するべきではありません。これらの前向きな声明は、Savaraの現在の期待に基づいており、実現しない可能性がある仮定を含んでいます。リスクや不確実性のさまざまな要因により、実際の結果およびイベントのタイミングは、そのような前向きな声明で予想されるものとは異なる可能性があります。これらの要因には、特に以下が含まれます。IMPALA-2臨床試験の全データセットの解析により、トップライン結果に見られない観察結果が得られる可能性があるリスク；aPAPのためのmolgramostimを成功裏に開発し、規制当局の承認と商品化を得ることのリスク；医療提供者や患者に影響を与える広範な健康問題や地政学的条件が当社のビジネスおよび業務に影響を与えるリスク；将来の現金利用や将来の債務や業務に必要な備蓄の投影に関連するリスク；Savaraが業務を継続するための十分なリソースの入手性および計画された臨床開発プログラムを実施または継続するための能力に関連するリスク；および適時かつ必要な追加資本を調達するためのSavaraの能力のタイミングに関連するリスク。すべての前向きな声明には、これらの注意すべき声明によって明示的に完全に修飾されています。リスクや不確実性に関する詳細な説明については、SECに提出された当社の書類を含め、最近の8-Kフォーム、10-Kフォーム、10-Qフォームなどをご確認ください。作成された論文には、作成された日付以降に発生したイベントまたは存在する事情を反映するために、後から更新される場合がありますが、前向きな声明に過度に依存しないように注意してください。

SECに提出された当社の書類、最近の8-Kフォーム、10-Kフォーム、10-Qフォームなどをご確認ください。作成された論文には、作成された日付以降に発生したイベントまたは存在する事情を反映するために、後から更新される場合がありますが、前向きな声明に過度に依存しないように注意してください。

連絡先：

サバラ社IR & PR

Anne Erickson（anne.erickson@savarapharma.com）

(512) 851-1366

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