EX-99.1

Ovid Therapeuticsは、武田薬品によるソティクレスタットの第3相トップライン試験結果の発表について報告します

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ドラベ症候群に関する武田薬品のSkyline研究は、主要評価項目であるけいれん発作頻度の減少をわずかに下回り、複数の主要な副次的有効性エンドポイントで臨床的に有意な効果を示しました。p値はすべて0.008以下でした

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レノックス・ガストー症候群に関する武田薬品のSkyway研究は、主要な評価項目である大運動低下発作の減少を見逃しました

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Soticlestatは、どちらの研究でも一貫した良好な安全性と忍容性プロファイルを示しました

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2021年に武田薬品から受け取った前払いのマイルストーン支払いを受けて、Ovidは2つの臨床プログラム（OV888がフェーズ2に入り、OV329は有効性バイオマーカーでフェーズ1を完了）とKCC2ダイレクトアクティベーターライブラリー（最初の前臨床プログラムであるOV350、2025年にクリニックに移転予定）を含む新しいプログラムを含む差別化されたパイプラインを構築しました。

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Ovidは、財務規律を持ってプログラムを優先して推進し、そのキャッシュランウェイは2026年の前半まで続くと予想しています。Ovidは、現在からそれまでの間にいくつかの臨床上のマイルストーンが見込まれています

ニューヨーク、2024年6月17日--Ovid Therapeutics Inc.（NASDAQ：OVID）は、希少てんかんに罹患した人々の生活を有意義に改善することに専念するバイオ医薬品企業です

脳の状態、武田薬品工業株式会社（武田薬品工業）が、ドラベ症候群（DS）とレノックス・ガストー症候群（LGS）の治療薬としてソチクレスタットを評価した第3相スカイラインおよびスカイウェイ研究のトップラインデータを発表したと報告しています。

Ovidの会長兼CEOであるD.Phil、MBChirのJeremy Levin博士は次のように述べています。「主要なエンドポイントの結果には驚き、失望しています。Soticlestatには独自の作用機序と良好な耐容性がありますが、その可能性はスカイウェイでは解明されていません。SKYLINEは主要評価項目をわずかに下回りましたが、副次的評価項目とDS患者のデータ全体には効果の兆候があると考えています。タケダは、規制当局と今後の方向性を示すために、そのデータを慎重に評価しています。」

「3年前にタケダに権利を売却した後、私たちは刺激的で差別化されたパイプラインを構築しました。これにより、短期的には複数の価値創造の機会が生まれると考えています。私たちの研究開発と財務戦略は、Soticlestatの業績とは無関係です。私たちはパイプラインを慎重に前進させ、目標を達成するために財政規律を引き続き適用していきます」とレビン博士は述べました。

SKYLINEは、難治性DS患者を対象に、ソチクレスタット+標準治療をプラセボ+標準治療と比較して評価した多施設無作為化二重盲検第3相試験でした。Soticlestatは、プラセボ（p値=0.06）と比較して、けいれん発作頻度のベースラインからの減少という主要評価項目をわずかに下回りました。6つの主要な副次的評価項目のうち、soticlestatは、16週間の治療期間における奏効率、介護者と臨床医の全体的な改善印象の測定、発作の強度と期間の尺度において、臨床的に有意義で有意な結果を示しました（すべてp値が0.008以下）。

ELEKTRAの第2相試験では、治療期間全体にわたって、DSとLGSを組み合わせた研究対象集団において、ソティクレスタットはベースラインからの発作がプラセボと比較して統計的に有意に減少した（p値=0.002）ことが示されました。DSコホートでは、プラセボと比較してベースラインからのけいれん発作頻度の統計的に有意な減少（p値 = 0.0007）も達成されました1。ELEKTRA試験の第2相試験のSKYLINEとDSコホートのプール分析でも、ソティクレスタットはプラセボと比較してけいれん発作の頻度がベースラインから減少したことも示されました（p値=0.001）。

SKYWAYは多施設無作為化二重盲検の第3相試験で、難治性LGS患者を対象にソチクレスタット+標準治療とプラセボ+標準治療を比較しました。Soticlestatは、プラセボと比較して、大運動機能低下（MMD）発作頻度のベースラインからの減少という主要評価項目を見逃しました。

SKYLINEとSKYWAYでは、事前に指定された一部の患者サブグループが、16週間の治療期間にわたって、介護者のグローバルな改善の印象、臨床医の世界的な改善の印象、発作の強度と期間の尺度という主要評価項目と副次有効性エンドポイントに有意な治療効果を示しました。さらなる分析が行われています。

Soticlestatは、SKYLINEとSKYWAYの両方の研究で概ね耐容性が高く、以前の研究の結果と一致する安全性プロファイルを示しました。

Soticlestatは新しい作用機序であり、抗けいれん薬との臨床的に意味のある薬物間相互作用は知られていません。

武田薬品は、次のステップを決定するために、規制当局と話し合い、ソティクレスタットの調査によって生成されたデータの全体について議論する予定です。武田薬品はまた、来たる科学会議で両方の第3相試験の結果を発表する予定です。

Ovidのキャッシュランウェイは2026年の前半まで続くと予想されています。その前にOvidは、新しい作用機序を備えた差別化されたパイプラインから、いくつかの臨床上のマイルストーンを見込んでいます。これらには以下が含まれます：

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2024年上半期のOV888（GV101）の第1相多段階投与試験の安全性データ。OV888（GV101）は、Rho関連コイルを含むプロテインキナーゼ2（ROCK2）の強力で選択性の高い阻害剤で、OvidはGraviton Bioscienceと共同で脳海綿奇形（CCM）に対して開発しています。

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脳海綿状奇形におけるOV888（GV101）の概念実証結果は、2026年上半期に発表される予定です。Ovidは、2024年下半期にCCMと共に生きる人々を対象とした第2相概念実証研究を開始し、2026年上半期には暫定的な読み出しを行う予定です。

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2024年下半期に予定されているOV329の第1相試験のバイオマーカーと安全性データ。OV329は、難治性発作用に開発されている非常に強力なGABA-アミノトランス?$#@$ーゼ阻害剤です。

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KCC2ダイレクトアクチベーター（OV350）のヒト初のデータは、2026年上半期に発表される予定です。塩化カリウムコトランスポーター2（KCC2）は、多くの神経疾患や精神疾患に関係している脳内の刺激的な標的です。Ovidは、2024年下半期に、KCC2の直接活性化因子であるOV350の精神医学的適応症の治験薬申請を提出する予定です。

Ovidがそのマイルストーンに到達できるように、最も価値を生み出す可能性のある活動とリソースを優先します。

ソティクレスタットのデータ全体を確認し、規制当局と話し合うまで、タケダは規制当局の次のステップをどのように進めるかを決定します。その際、Ovidは、武田薬品とのロイヤリティ、ライセンス、解約契約に基づいて、潜在的なマイルストーンやロイヤルティの支払いに関するガイダンスを更新します。

Soticlestatは、主に脳で発現するコレステロール24-ヒドロキシラーゼの強力かつ選択的な阻害剤で、コレステロールを24-Sヒドロキシコレステロールに分解し、グルタミン酸作動性過興奮性を低下させます。

承認された抗けいれん薬（ASM）が入手可能であるにもかかわらず、DSとLGSを患っている人の約85％が、難治性発作、行動および発達上の問題を引き続き経験しています。ポリファーマシーはこれらの患者の標準治療であり、約50％が最大3つのASMを同時に服用しています。この医薬品の「階層化」には、望ましくない副作用、耐容性の問題、薬物間相互作用、および面倒なモニタリング要件が伴うことがよくあります。

スカイライン第3相試験は、DSの小児および若年成人被験者を対象とした補助療法としてのソチクレスタットの有効性、安全性、および耐容性を評価するための、グローバルな多施設共同1：1無作為化、二重盲検、プラセボ対照並行グループ研究です。主要評価項目は、治療期間全体におけるプラセボと標準治療と比較して、ソチクレスタットと標準治療を受けた被験者の28日あたりのけいれん発作頻度のベースラインからの変化率でした。主要な副次的評価項目には、治療反応に対する影響の評価、介護者のグローバルな改善印象（Care GI-I）、CGI-I、CGI-I非発作症状、Qi障害、CGI-I発作の強度と持続時間の評価が含まれていました。

2歳から21歳の合計144人の被験者が研究に登録されました。DSの診断は、てんかん研究コンソーシアムによって独自に判断されました。治験の治療期間は、4週間の滴定期間と12週間の維持期間を含めて16週間でした。患者は 1:1 でランダム化され、現在の経口または経腸管栄養による抗けいれん療法に加えて、ソチクレスタットまたはマッチングプラセボ（BID）を1日2回（BID）投与されました。Soticlestatは、100mgのBIDまたは体重当量の用量で7日間開始し、耐容性に基づいて、毎週300mgのBIDまたは体重当量まで滴定しました。研究が完了すると、希望する被験者は現在進行中の非盲検延長試験（ENDYMION 2）に登録できるようになりました。

第3相SKYWAY試験は、LGSの小児および成人を対象とした補助療法としてのソチクレスタットの有効性、安全性、および耐容性を評価するための、多施設共同での1：1のランダム化、二重盲検、プラセボ対照のグローバルな並行グループ研究です。主要評価項目は、治療期間全体にわたってプラセボ+標準治療を受けた被験者の28日あたりのMMD発作頻度のベースラインからの変化率でした。主要な副次的評価項目には、治療反応、ケアGI-I、CGI-I、CGI-I非発作症状、QI-障害、CGI-I発作強度および持続時間への影響の評価が含まれていました。

2歳から55歳の合計270人の被験者が研究に登録されました。LGSの診断は、てんかん研究コンソーシアムによって独自に判断されました。治験の治療期間は、4週間の滴定期間と12週間の維持期間を含めて16週間でした。患者は 1:1 でランダム化され、現在の経口または経腸管栄養による抗けいれん療法に加えて、ソチクレスタットまたはマッチングプラセボ（BID）を1日2回（BID）投与されました。Soticlestatは、100mgのBIDまたは体重当量の用量で7日間投与を開始し、耐容性に応じて毎週、最大300 mgのBIDまたは重量当量に基づいて滴定しました。研究が完了すると、希望する被験者は非盲検延長試験（ENDYMION 2）に登録するという選択肢がありました。

Ovid Therapeutics Inc. はニューヨークを拠点とするバイオ医薬品企業で、特定のてんかんや発作症状のある脳疾患に罹患している人々の生活を有意義に改善することに専念しています。同社は、発作やその他の神経症状の原因となるニューロンの過興奮性に関与する内因性および外因性の要因を調節する、標的を絞った新しい小分子候補のパイプラインを進めています。Ovidは、脳海綿奇形やその他の脳障害に関連する病変の治療に役立つ強力で選択性の高いROCK2阻害剤であるOV888（GV101）、治療抵抗性発作の潜在的な治療法であるGABA-アミノトランス?$#@$ーゼ阻害剤であるOV329、およびKCC2トランスポーターの直接活性化剤であるOV350を開発しています。てんかんやその他の精神疾患の潜在的な治療法。これらおよびその他のOvid研究プログラムの詳細については、www.ovidrx.comをご覧ください。

このプレスリリースには、「将来の見通しに関する記述」を含むOvidによる特定の開示が含まれています。これには、Soticlestatの潜在的な機会に関する記述、Soticlestatに関する潜在的な規制上の議論と提出および/または規制上の決定の時期、Soticlestatの承認と商品化の可能性に関するマイルストーンおよびロイヤルティの支払いの可能性、キャッシュランウェイの期間に関するOvidの期待などが含まれますが、これらに限定されませんそれがOvidのパイプラインの進歩を支えることへの期待とOvidの将来の潜在的な事業開発の機会と、OV888（GV101）、OV329、OV350の潜在的な使用と開発に関する声明。将来の見通しに関する記述は、「前進」、「予想する」、「できる」、「実証する」、「期待する」、「意図する」、「する」、「かもしれない」、「計画」、「可能性」、「追求する」、「意志」などの言葉や同様の表現（および将来の出来事、状況、状況を示す他の言葉や表現）が含まれているため、識別できます。将来の見通しに関する記述は、Ovidの現在の期待に基づいており、

仮定。将来の見通しに関する記述は将来に関するものであるため、本質的な不確実性、リスク、状況の変化の影響を受けやすく、それらは将来の見通しに関する記述で想定されているものと大きく異なる可能性があります。将来の見通しに関する記述は、歴史的事実の記述でも、将来の業績を保証または保証するものでもありません。実際の結果が将来の見通しに関する記述と大きく異なる原因となる可能性のある重要な要因には、前臨床および臨床開発および規制当局の承認プロセスに内在する不確実性、Ovidの財務目標を達成する能力に関連するリスク、Ovidが自社の技術または事業戦略の意図した利益を実現できないリスク、またはOvidが事業開発目標や戦略的パートナーを特定する能力に関連するリスクが含まれますが、これらに限定されません。で戦略的取引を開始する有利な条件、または事業開発取引を完了して利益を実現すること。実際の結果が将来の見通しに関する記述と大きく異なる原因となる可能性のあるその他のリスクは、2024年5月14日に証券取引委員会（「SEC」）に提出されたフォーム10-QのOvidの四半期報告書と、OvidがSECに提出する将来の提出書類の「リスク要因」というキャプションに記載されています。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付の時点でのみ述べられており、Ovidは、法律で別段の定めがある場合を除き、新しい情報、将来の出来事、状況の変化などの理由を問わず、ここに含まれる将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

ハーンCD、ジャン・Y、ビジャヌエバV、他ドラベ症候群またはレノックス・ガストー症候群（エレクトラ）の小児患者を対象とした補助療法としてのSOTICLESTATの有効性と安全性を評価するための第2相無作為化二重盲検プラセボ対照試験。てんかん。2022; 63 (10): 2671-2683。doi: 10.1111/epi.17367