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Aerovate Therapeuticsは、肺動脈性肺高血圧症の治療のためのAV-101の第2bフェーズ試験の24週間のトップライン結果を発表しました。
IMPAHCTは、肺動脈性肺高血圧症の治療のためのAV-101を評価する第2b/第3フェーズの、無作為化、二重盲検、プラセボ対照のマルチナショナル試験の第2b部分を評価することを目的としていました。

AV-101は、研究された投与量のどのグループにおいても、肺血管抵抗（PVR）の変化の主要エンドポイントを達成しませんでした。

2024年6月17日、マサチューセッツ州ウォルサム--Aerovate Therapeutics, Inc.（Nasdaq: AVTE）が、肺動脈性高血圧症（PAH）を患う成人を対象に、イマチニブの新しいドライパウダー吸入剤であるAV-101を評価する第2b/第3フェーズの、無作為化、二重盲検、プラセボ対照のマルチナショナル試験であるIMPAHCTの第2b部分から、トップライン結果を発表しました。

IMPAHCTの第2b部分の目的は、プラセボと比較して、3つの異なる投与量のAV-101の有効性、安全性、耐容性を評価することでした。IMPAHCTの第2b部分の主エンドポイントは、プラセボと比較したPVRの変化でした。結果は、AV-101がすべての投与量グループでよく耐容された一方、研究は、PVRの改善に関して、研究されたいずれかの量において、プラセボと比較して主要エンドポイントを達成できず、二次エンドポイントである6分間歩行距離（6MWD）の有意な改善も示さなかった。

主エンドポイント - PVRのITT分析（ダイン・セカンド/平方センチメートル）（dynes*sec/cm^5）

副次評価点-6MWDのITT分析（含む)

本試験第2b部分のいくつかの付加的な副次エンドポイントのデータを調査した結果、意義のある改善は示されなかった。これらの結果に基づき、Aerovateは独立した検討委員会と合意の上、本試験の第3部分と長期延長研究を中止することを決定しました。

「IMPAHCTの第2b部分の結果は予期せず失望です。私たちの直近の焦点は、これらの知見を捜査官、患者、PAHコミュニティと透明性を持って共有することにあります。今後数週間で、IMPAHCTの研究委員会とPAHコミュニティと密接に連携し、これらのデータとその影響を徹底的に議論する予定です。”と、Aerovate社のCEOであるティム・ノイズは言いました。「肺動脈性肺高血圧症の治療を促進するための治療オプションを推進するために、試験参加者、捜査官および現場チームの皆様に深く感謝申し上げます。」

Aerovateは、IMPAHCT第2b部分の完全なデータを、後日発表する予定です。そのタイミングについては決定されていません。

2024年6月15日現在、Aerovate社は、現金、現金同等物および短期投資で約1億ドルを保有しています。

AV-101について

AV-101は、抗増殖性薬剤イマチニブの独自のドライパウダー吸入剤製剤です。肺動脈性高血圧症（PAH）に特化して開発されたAV-101は、末梢肺動脈細胞の不適切なシグナルによる細胞の過剰増殖およびアポトーシス耐性に作用し、細胞を目標にしています。AV-101は、簡単に使用できるドライパウダー吸入器による送達が設計されており、潜在的な臨床上の利益を最大化し、全身的な有害作用を制限することを目的としています。

IMPAHCT試験について

IMPAHCT（吸入用イマチニブ肺動脈性高血圧症臨床試験）は、PAHを有する成人を対象にした、多国籍のプラセボ対照第2b/第3相試験で、第2b部分では、主要評価項目である肺血管抵抗の変化、安全性、耐容性、その他の臨床的評価項目に基づいてプラセボと比較して、AV-101の3つの用量を評価し、最適用量を特定しました。詳細はhttps://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05036135を参照してください。'

Aerovateについて セラピューティクス社。

Aerovateは、珍しい心肺疾患の患者の生活を有意義に改善する薬を開発することに焦点を当てた臨床段階のバイオファーマシューティカル企業です。Aerovateの初期の焦点は、PAHの患者の治療のためのジラートリブのドライパウダー吸入式製剤であるAV-101を進めることです。aerovatetx.comで詳細を学ぶか、企業のX（以前はTwitterとして知られていました）やLinkedInでフォローしてください。

10.利用可能な情報

Aerovateは、米国証券取引委員会（SEC）への申告書、プレスリリース、公開会議の通話、Webキャスト、会社のIRウェブサイト（ir.aerovatetx.com）、および会社のX（以前はTwitterです）アカウント@ AerovateTxを通じて、会社、その製品サービス、およびその他の事項に関する重要な情報を広く非排他的に公表し、規制FDに従うために公開情報を配布するための手段を発表します。

前向きな声明に関する注意事項

このプレスリリースには、修正された1995年の民事訴訟法に基づく将来に向けた声明が含まれています。将来に向けた声明は、将来の期間に関する「予想」「信じている」「続ける」「する可能性がある」「見込みがある」「将来の」「目標」「するつもりだ」「楽しみにする」「することができるかもしれない」「計画する」「潜在的」「予測する」「プロジェクトする」「探す」「戦略」「する必要がある」「ターゲット」「するだろう」「するだろう」といった言葉で識別できます。 imatinibのAV-101の治療のための固有のドライパウダー吸入式製剤の上昇を含むPhase 2b / Phase 3 IMPAHCTに関する声明、フルクリニカルデータの将来のリリース、およびIMPAHCT試験のPhase 3部分を停止する企業の計画を含みます。

このプレスリリースの将来に向けた声明は、現在の期待と信念に基づいており、AV-101の治療潜在性と臨床的利点、臨床施設の同定および活性化、患者登録、AV-101の提供、および（PAH患者のAV-101のPhase 2b / Phase 3試験への継続）。パブリックヘルスクライシスのビジネス、臨床試験、オペレーション、目標に及ぼす影響。臨床研究の陽性結果が将来または進行中の臨床研究の結果を予測するわけではない場合があります。米国および外国の規制当局の開発。および、SECとの最新の年次報告書である「Risk Factors」のキャプションの下により完全に説明されているその他のリスクおよび不確実な要因を含むこのプレスリリースの将来に向けた声明に対してあなたが設定する過度の信頼を避けます。実際の結果が将来に向けた声明と異なる可能性のあるイベント、状況、または状況の変化、または実際の結果が前向きな宣言に設定されたものと異なる可能性のあるイベント、状況、または状況の変化がある場合、このような声明を公に更新または修正することをお勧めします。このプレスリリースに含まれる将来に向けた声明が、ここに記載されている日付を基準にしか見られず、その後の日付を基準にしているとは見なされないことに注意してください。

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