ユナイテッド 州

証券 と交換手数料

ワシントン、 ワシントンD.C. 20549さん

フォーム 10-Q

にとって 四半期期間が終了しました 3 月 31 日 2024

にとって ____________から___________への移行期間。

手数料 ファイル番号: 001-36357

リポシン 株式会社。

(正確です 登録者の名前（憲章に明記されています）

801-994-7383

(登録者の 電話番号、市外局番を含む）

証券 法のセクション12 (b) に従って登録されました：

示してください 登録者（1）が、証券取引所のセクション13または15（d）で提出する必要のあるすべての報告を提出したかどうかをチェックマークしてください 過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）の1934年の法律と（2）は 過去90日間、このような提出要件の対象となっていました。 はい: ☒ いいえ ☐

示してください 登録者が、規則に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークしてください 過去12か月間（または登録者が行った非常に短い期間）の規則S-T（この章の§232.405）の405 そのようなファイルを提出する必要がありました）。 はい ☒ いいえ ☐

示してください チェックマークで、登録者が大規模アクセラレーテッドファイラー、アクセラレーテッドファイラー、非アクセラレーテッドファイラー、小規模レポーティングのいずれであるかをチェックマークしてください 会社、または新興成長企業。「大型アクセラレーテッドファイラー」、「アクセラレーテッドファイラー」の定義を参照してください。 証券取引法第12b-2条の「小規模な報告会社」と「新興成長会社」（1つチェックしてください）：

もし 新興成長企業。登録者がコンプライアンスのために延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示してください 証券取引法のセクション13（a）に従って規定された、新規または改訂された財務会計基準と一緒に。☐

示してください 登録者がシェル会社（証券取引法の規則12b-2で定義されている）であるかどうかをチェックマークしてください。はい ☐ いいえ ☒

優れた 株式

として 2024年5月7日の、登録者は 5,347,940 発行済普通株式。

テーブル 目次の

一部 I — 財務情報

アイテム 1.財務諸表

リポシン株式会社と子会社

要約連結貸借対照表

見る 要約連結財務諸表の添付メモ

リポシン株式会社と子会社

凝縮しました 連結営業報告書と包括利益（損失）

要約連結財務諸表に添付されている注記を参照してください

リポシン株式会社と子会社

要約連結株主資本変動計算書

2024年および2023年3月31日に終了した3か月間

見る 要約連結財務諸表の添付メモ

リポシン株式会社と子会社

要約連結キャッシュフロー計算書

見る 要約連結財務諸表の添付メモ

リポシン 株式会社。

メモ 要約連結財務諸表へ

(未監査)

Iチーム 2。経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析

その 当社の財政状態と経営成績に関する以下の議論は、未監査の要約と併せて読む必要があります 連結財務諸表とそれに関連する注記、およびこのレポートの他の部分に含まれるその他の財務情報。にとって 当社の財政状態と経営成績を理解するための追加のコンテキストについては、経営陣の議論を参照してください と、2024年3月7日にSECに提出されたフォーム10-Kに含まれる分析、および含まれている財務諸表と関連メモ そこに。

として 以下の説明で使われる「私たち」、「私たち」、「私たち」とは、リポシンを指します。

将来を見据えた ステートメント

これ このレポートのセクションやその他の部分には、証券法のセクション27Aの意味における将来の見通しに関する記述が含まれています 1933年（改正版）、および1934年の証券取引法の第21E条（改正版）には、リスクと不確実性が伴います。将来を見据えています 声明には、特定の仮定に基づいた将来の出来事に対する現在の予想が示され、直接的にはそうではない記述も含まれます あらゆる歴史的または現在の事実に関連しています。将来の見通しに関する記述には、製品、製品の利点、前臨床などの事項が含まれる場合があります および臨床開発スケジュール、臨床および規制上の期待と計画、規制措置への期待される対応、予想されること 財務実績、将来の収益または収益、事業展望、予想される事業、新製品とサービス、予想される市場 業績、予想される研究開発およびその他の費用、流動性と資本資源のニーズに対する将来の期待、 同様の問題。「かもしれない」、「するだろう」、「期待する」、「続行」、「見積もる」などの言葉、 「プロジェクト」、「意図」、および同様の用語や表現は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。 将来の見通しに関する記述は将来の業績を保証するものではなく、実際の結果は結果と大きく異なる可能性があります 将来の見通しに関する記述で説明されています。このような違いを引き起こす可能性のある要因には、説明されているものが含まれますが、これらに限定されません 2024年3月7日にSECに提出されたフォーム10-KのパートI、項目1A（リスク要因）で。適用法で義務付けられている場合を除き、仮定します 理由の如何を問わず、将来の見通しに関する記述を改訂または更新する義務はありません。

概要 私たちのビジネスの

私たち は、当社独自のLip'ralプラットフォームを活用して差別化された製品を開発することに重点を置いたバイオ医薬品企業です 中枢神経系（「CNS」）障害の治療に焦点を当てた、以前は送達が困難だった分子の経口送達です。 当社独自のデリバリーテクノロジーは、経口治療オプションを通じて患者のコンプライアンスと安全性を向上させるように設計されています。 私たちの主な開発プログラムは、バイオアベイラビリティーの低い薬剤用の経口デリバリーソリューションに基づいています。私たちは差別化されたポートフォリオを持っています 神経や精神の中枢神経系障害、肝臓疾患、ホルモンに対する未だ満たされていない高いニーズをターゲットとする革新的な製品候補です 男性と女性のためのサプリメント。

オン 2024年1月12日、開発と商品化のためのライセンス契約（「Verityライセンス契約」）を締結しました 当社の承認製品、TLANDO® は、ウンデカン酸テストステロンからなる経口テストステロン補充療法（「TRT」）です （「TU」）、ベリティ・ファーマシューティカルズ株式会社（「Verity」または「当社の「ライセンシー」）と共に、これに基づいて当社が付与しました To Verityは、TRT向けのTLANDO製品を開発および商品化するための独占的でロイヤリティのある、サブライセンス可能な権利とライセンスです 米国とカナダ。FDAが必要とする市販後の研究も、ライセンシーであるVerityの責任となります。2022年3月28日に、 FDAは、内因性テストステロン欠乏症（別名：）に関連する成人男性のTRTとしてTLANDOを承認しました 性腺機能低下症。2022年6月7日、私たちの元商業パートナーであるアンタレス（Halozymeの完全子会社）がコマーシャルを発表しました 欠乏症に伴う成人男性のテストステロン補充療法の適応となる経口治療薬、TLANDOの発売です または内因性テストステロンの欠如（原発性または性腺刺激低下性性性腺機能低下症）。

追加です 臨床開発パイプラインの候補には、産後うつ病（「PPD」）用のLPCN 1154、てんかん用のLPCN 2101、LPCNなどがあります。 本態性振戦には2203、慢性の体組成改善のためのインクレチン模倣薬の補助療法としてLPCN 2401を 体重管理。臨床開発製品の候補に加えて、私たちにはパートナーシップを模索することが期待される資産があります 北米以外の地域向けのTLANDO、テストステロンの新しいプロドラッグを含むLPCN 1148など、さらなる発展を可能にするために そして、非代償性肝硬変の管理のためのラウリン酸テストステロン（「TL」）、アンドロゲン受容体の経口プロドラッグ、LPCN 1144 第2相試験を完了した非肝硬変性非アルコール性脂肪性肝炎（「NASH」）の治療用モジュレーター。 とLPCN 1107は、再発防止を目的とした最初の経口ヒドロキシプロゲステロンカプロン酸（「HPC」）製品です 早産（「PTB」）。妊婦を対象とした用量決定臨床試験が完了し、オーファンドラッグが承認されました FDAによる指定。

その 次の表は、当社の製品候補開発および提携プログラムの状況をまとめたものです。

コーポレート 戦略

私たちの 目標は、当社独自のLip'ralドラッグデリバリー技術プラットフォームを活用することに焦点を当てた大手バイオ医薬品企業になることです 以前は送達が困難だった中枢神経系障害の分子の経口投与による差別化された製品を開発すること。主要コンポーネント 私たちの戦略のうち、

アドバンス LPCN 1154およびその他のCNS製品の候補です。私たちは内因性神経活性ステロイド（「NAS」）の開発に焦点を当てるつもりです さまざまな中枢神経系疾患の治療に幅広く適用でき、当社の技術プラットフォームを活用して高度に差別化された疾患を開発することができます 経口治療薬。私たちの優先事項は、産後うつ病（「PPD」）に対する速効型経口抗うつ薬、LPCN 1154の開発です。 外来での使用の可能性もあります。

サポート 当社のライセンシーが当社のライセンス付き経口TRTオプションの商品化を行っています。TRT市場には、差別化された便利な経口薬が必要だと考えています オプション。私たちは、米国とカナダでのTLANDOの商業化について、TLANDOに独占的にライセンスする権利をVerityに与えています。私たちはサポートする予定です 患者さんがTLANDOを効果的にタイムリーに利用できるようにするためのライセンシーの取り組みは、受け取るだけでなく Verityライセンス契約で合意されたTLANDOの商品化に関連するマイルストーンとロイヤリティの支払いです。

開発します パイプライン資産を引き続き発展させるためのパートナーシップ。私たちは常にリソースを優先して探すよう努めています パイプライン資産のパートナーシップ。私たちは現在、治療の候補である肝臓プログラム（LPCN 1144）のパートナーシップを模索しています。 非肝硬変性NASHとLPCN 1148を、顕性肝硬変の再発防止を含む非代償性肝硬変の管理に 脳症、および慢性的な体重管理における体組成改善の補助としてのインクレチン模倣薬の補助療法としてのLPCN 2401は、 とLPCN 1107は、早産防止の候補です。また、LPCN 1021（として知られている）のライセンスの可能性も模索しています TLANDO（米国の場合）、LPCN 1111は米国とカナダ以外の第三者へ。ただし、ライセンス契約はありません 会社によって締結されました。

私たちの パイプライン製品候補者

私たちの 臨床開発候補のパイプラインには、PPD用のLPCN 1154、てんかん用のLPCN 2101、エッセンシャル・トレマー用のLPCN 2203、LPCNが含まれます 2401は慢性的な体重管理における体組成改善の補助として、LPCN 1148は体の管理のためのアンドロゲン療法です 肝硬変。私たちは、ニーズがかなり満たされていない中枢神経系適応症を対象とする他の製品開発候補を引き続き探っていきます。 また、LPCN 1144の継続的な開発および/またはマーケティングのために、パートナーシップ契約を結ぶ努力を続けます。 LPCN 1148、LPCN 2401、LPCN 1107、および米国外のTRT資産（TLANDOとLPCN 1111）については、 カナダ。

私たちの 製品は、当社独自のLip'ralドラッグデリバリー技術プラットフォームに基づいています。Lip'ralに拠点を置くTLANDOは 2022年3月に、米国食品医薬品局。Lip'ralテクノロジーは、最適な分散相を形成する脂質組成に基づく特許技術です 胃腸環境に置いて、不溶性薬物の吸収を促進します。薬剤を充填した分散相は、可溶化相を示します 吸収部位（消化管膜）で効率的に薬物を投与することで、吸収プロセスを改善し、薬剤の量を減らします 希釈、胃腸のpH、吸収に対する食物の影響などの生理学的変数に依存します。リプラールベースの製剤 可溶化の改善と薬剤充填能力の向上を可能にします。これにより、バイオアベイラビリティの向上、投与量の削減、迅速化につながります。 吸収の一貫性の向上、ばらつきの減少、食品効果に対する感受性の低下、患者のコンプライアンスの向上、リンパ管の標的化 適切な場所に配達。

オーラル CNS障害のためのプログラム

いくつか 中枢神経系に存在する好ましい内因性または天然に存在するNASは、ポジティブなアロステリックモジュレーター（「PAM」）として機能します ガバの_A 抑制性神経伝達物質のγ-アミノ酪酸（「GABA」）の主要な生物学的標的である受容体_A」)。 これらのモジュレーター、内因性GABAのいくつかの合成NAS誘導体の経口送達を改善するために_A レセプターPAMは 過去数十年に治療用に開発されました。

私たち 当社独自の技術を利用することで、内因性GABAの効果的な経口送達が可能になるかもしれないと信じています_A 歴史的に経口では生体利用できないと考えられていた受容体PAM。新薬クラスとして、NASはかなりの評価を受けています うつ病、運動障害、てんかんなど、さまざまな神経精神疾患を治療できる可能性があるため注目されています。 不安、神経変性疾患。私たちは、3つのリードのそれぞれについて第1相薬物動態（「PK」）研究を実施しました 有望なPK結果、安全性、耐容性を示したNAS候補で、CNSに焦点を当てた未公開のものをさらに検討中です 候補者。

LPCN 1154: PPDの製品候補です

私たちの 最も進んだNAS候補はLPCN 1154です。これは、神経活性ステロイドであるブレキサノロンの非侵襲的で即効性のある経口製剤です 私たちはPPDの治療のために開発しています。FDAは最近、以下を通じてLPCN 1154の有効性を確立するという私たちの提案に同意しました 505（b）（2）NDA申請による承認済みの点滴ブレキサノロンへの重要なPKブリッジです。同社は臨床口頭PK研究を完了しました パイロットの食品効果調査とパイロットPKブリッジ研究を含みます。さらに、LPCN 1154ピボタル研究の前置きとして、複数回投与します 必要なスケールアップされた「市販予定」の製剤を使用して、重要な研究のための投与計画を確認する研究が行われました NDA申請用です。2024年3月、私たちは重要なPK研究の登録を完了し、最初の患者コホートに投与しました。私たちは持っていることを期待しています 2024年第2四半期のピボタル調査のトップライン結果。

PPD

PPD、 妊娠中または出産後4週間以内に発症する大うつ病性障害の一種で、うつ病が続くことを指します 出産後12ヶ月まで。PPDは、症状の重症度と併存疾患の有無によって臨床的に分類できます。 てんかん。米国だけで約8人に1人の母親がPPDに苦しんでいます。これは約50万人の女性が 毎年PPDの影響を受けます。

病気 概要-PPD

関連しています リスク要因

満たされていません 医療ニーズ

私たち 便利で即効性のある経口療法がないため、PPDの女性のニーズはかなり満たされていないと思います。選択的 セロトニン再取り込み阻害薬（「SSRI」）は、重度のPPDを持つ女性にとって伝統的に第一選択薬であり、 効力の発現には数週間かかります。したがって、作用の開始が早い経口治療オプションの必要性は、依然として大きな未解決のままです PPDの治療、特に有害な行動を起こしやすい中等度から重度のうつ病の母親に必要です。

注射可能 ブレキサノロン（Zulresso™、Sage Therapeutics）は、産後うつ病の治療薬として初めてFDAに承認されました。しかし、多数あります 投与方法、費用、安全上の懸念などの要因により、注射用ブレキサノロンの使用が制限されます。ズレッソに加えて、 SAGE Therapeuticsは、2023年8月にズラノロン（ブランド名ZURZUVAE™）のFDA承認を受け、ズルズバエは商業的に発売されました 2023年12月に。合成神経活性ステロイド誘導体であるズラノロンは、産後うつ病の14日間の経口治療薬です。 そして、産後うつ病の治療薬としてFDAによって承認された最初の経口薬です。端子の半減期が長いほか、ラベル1枚あたり 約19.7〜24.6時間で、CYP3A4モジュレーターとの併用には用量の変更が必要です、警告、注意事項 中枢神経系抑制作用、運転やその他の潜在的に危険な活動に従事する能力の低下、胎児毒性などがあります。

私たち LPCN 1154は、便利な経口療法による48時間の治療期間で、強力で迅速な緩和という現在の満たされていないニーズを対象としていると思います 耐容性の良い生体同一性NAsを含む候補です。

LPCN 2101: てんかんのためのNAS

私たち 現在、てんかん（「WWE」）の女性を対象とした、追加のNAS候補であるLPCN 2101を検討中です。前臨床を完了しました とLPCN 2101の第1相試験では、有望なPK結果、安全性、耐容性が実証されました。2022年7月、私たちのINDが承認されました てんかんの成人を対象としたLPCN 2101についてはFDAによるもので、評価のためのIND開始概念実証試験の第2相を開始する予定です LPCN 2101の安全性、耐容性、有効性は、リソースの優先順位に左右されます。

病気 概要 — てんかん

てんかん は、1）24時間以上の間隔で少なくとも2回の非誘発発作の発生、2）1回の非誘発発作の発生、によって定義されます そして、今後10年間にさらに発作が起こる確率、および/または3）てんかん症候群と診断される確率。てんかん患者 発作の直接的な影響（てんかん状態、自動車事故など）や間接的な影響により、死亡リスクが高まっています 発作（例：自殺、心血管系への影響）。

てんかん は、発作を引き起こし、人の身体的、精神的、社会的幸福に影響を与える脳の障害であり、関連するものです 死亡率は一般人口の2〜3倍です。てんかんの約60〜65％は特発性で、約30％です の患者が難治性（つまり、現在入手可能な抗けいれん薬（「ASM」）ではてんかんがうまく管理されていません。てんかん 妊娠中の最も一般的な神経障害です。

それ は、米国では約90万人の出産可能な（「CB」）年齢の女性が活動性てんかんに苦しんでいると推定されています。CB州の女性 てんかんを患う年齢は、ホルモンが発作活動と内分泌機能全体に及ぼす影響のため、他にも多くの課題に直面しています 生殖周期のさまざまな段階。エストロゲンの上昇またはプロゲステロンレベルの低下は、発作の頻度を悪化させる可能性があります。しばしば、 これらの女性は、コントロールに影響を与えるASMの血中濃度の変動と相まって、ホルモンや内因性のNASの不均衡を経験しています 発作、経口避妊薬の効能、併発する不安神経症や抑うつ、および関連する睡眠障害について。てんかん 患者はうつ病を発症する可能性が5〜20倍高くなります。

臨床 セグメンテーションは、てんかんの種類、併存疾患、患者サブグループ別に分類できます。限局性てんかんの分類、一般化 てんかん、限局性てんかんと全身性の複合てんかん、未知のてんかんが、ASMの選択の指針となります。以下を含む特別な患者サブグループ CB年齢のWWEと高齢の患者は、てんかんの特別なケアと管理が必要です。うつ病や不安神経症などの併存症は てんかんに使用されるASMとの薬物相互作用のない発作を悪化させない治療法と併用してください。一方、最低 有効投与量と単剤療法が好ましく、てんかん患者の管理は、発作の抑制、有害事象の回避に重点を置いています イベント、そして生活の質の維持。ASMにはさまざまな種類がありますが、てんかん患者の約30％は依然としてASMに失敗しています 治療に効果的に反応します。てんかんの女性は、発作、ASM、そして ホルモンの変動。

女性たち てんかんはかつて妊娠を避けるように勧められていましたが、てんかんはもはや妊娠の禁忌とは見なされていません。介護者 WWEが妊娠前の段階で、家族を作るつもりがある（妊娠を計画している）か、予定外のことを防ぐために避妊薬を使っている人のために 妊娠は、発作抑制効果と、ASMおよびASM関連リスクの選択と投与量のバランスを取る上で大きな課題に直面しています 他のリスクの中でも、胎児・新生児毒性、避妊不全、精神医学的副作用などです。

いくつか ASMは、発育中の胎児に催奇形性作用を及ぼすことが知られています（レジストリ研究からの収束した証拠によると、催奇形性は リスクはバルプロ酸が最も高く、カルバマゼピンとトピラメートがそれに続きます）。古い世代を含む、他の一般的に処方されているASM フェノバルビタールやフェニトインなどの薬剤は、ラモトリジン、レベチラセタム、クロナゼパムと比較してリスクが高いとされています とガバペンチン（ヴァイダら、2014年、ヴォイネスクとペネル、2015年）。さらに、ASMに関連するリスクは妊娠初期にはかなりあります。 したがって、CB年齢のWWEは、なる前にカウンセリング、モニタリング、および最も適切なASMへの調整を受ける必要があります 妊娠しています。CB年齢のWWEは、受胎前の少なくとも6か月間、発作のコントロールについて医師と話し合うことが望ましいです。 可能であれば、てんかんの種類と、てんかんの種類に応じて、ASM療法を中止するか、最低有効量の抗けいれん薬を使用してください ASMの胎児毒性。不安、抑うつ、ASM遵守の欠如、および/または避妊失敗は、次のような女性が経験する可能性があります 予定外の妊娠を心配している、または予定外の妊娠の確認が遅れている。ASMは経口の効能を低下させる可能性があります 避妊薬は、この問題を悪化させています。

コンプレックス、 女性ホルモン、発作、ASMの間には多方向の相互作用が存在します。ほとんどのホルモンはNASとして働き、脳を調節することができます 興奮性。内因性または外因性のホルモンレベルの変化は、直接またはPKを介して発作の発生に影響を与える可能性があります ASMの血漿レベルを変更する相互作用（Harden、2008年）。経口避妊薬とASMのPK相互作用は双方向です （ジョンストンとクロフォード、2014年）。CYP-P450酵素誘導ASMを服用している女性では、ホルモン避妊薬の効果が低下する可能性があります。 てんかんは避妊薬が禁忌の病状ではありません。おそらくASMに関連する避妊障害は WWEでは予定外の妊娠の4人に1人（WWEの全妊娠の約12.5％）が原因であるのに対し、健康な女性では1％の割合です。

満たされていません CB時代のWWEを治療する必要があります

それ 米国では約900,000人のCB年齢の女性が活動性てんかんに苦しんでいると推定されています。てんかんを患っているCB年齢の女性は多くいます 発作のさまざまな段階における発作活動や内分泌機能に対するホルモンの影響など、その他の課題もあります 生殖周期、およびてんかん患者の約30％は、利用可能なASMを考慮しても効率的に制御できません 新しい薬理学的治療法の開発オプションが重要です。

管理します WWEでのCB年齢の制御不能な発作は、受胎前、妊娠、産後の段階の主な目的です。したがって、妥協のない 許容できるばらつきがあり、薬物間相互作用がほとんどまたはまったくないASMの有効性は、可能な限り低い単剤療法用量で達成されました 胎児毒性の懸念は、依然として非常に満たされていないニーズです。さらに、ブレークスルー発作の予防を含む発作のコントロールは重要です 妊娠を計画するとき、また妊娠中に、望まない転倒や自動車事故につながり、自由を危うくする可能性があるため ドライブに。

選択してください ASMは、避妊障害、生殖ホルモンの不均衡、不安、うつ病を引き起こす可能性があります。まだ満たされていないものが残っています 前述の欠点がなく、胎児と新生児への毒性が低く、授乳の心配がないASMが必要です また、関連する併存疾患を治療する可能性もあります。

一方 米国ではてんかんの治療薬として30種類以上の分子が承認されていますが、WWE用に特別に承認されたてんかん薬はありません CB年齢の。私たちは内生NASをGABAだと信じています_A PAMは、発作抑制という目標を掲げていますが、可能性も秘めています 精神障害の併存症（不安神経症や抑うつなど）や睡眠障害のその他のメリットのために。さらに、これら 経口内因性NASは、WWEにおける予定外妊娠または計画妊娠に関連する胎児毒性の懸念の一部に対処できる可能性があります。 ⁽¹⁾

(1) 参照：S.Bangarら。機能神経学 2016; 31 (3): 127-134; ライマーズら発作。2015年5月; 28:66-70。

LPCN 2203: エッセンシャル・トレモアの管理のための経口製品

LPCN 2203は、生体同一性GABA調節NASを含む本態性振戦の管理の経口候補です。無事終了しました 生体同一性GABA調節NASを用いた経口薬物動態学で、概念実証第2相試験のためのプロトコールを提出する予定です ET用です。

病気 概要-エッセンシャル・トレマー

必需品 振戦（「ET」）は、米国で最も一般的な運動障害の1つで、米国では推定700万人が罹患しています 米国。ET患者の場合、手、頭、声、脚の揺れが制御不能になると、食べたり、着替えたり、書いたり、追求したりするのが困難になります その他の日常業務。ETの病因はほとんどわかっていませんが、GABAが減少しています_A 受容体レベルとGABA作動性活動の低下 ETで観察されています。

一方 ETは人口の高齢化を伴うことが多く、ETは人生のずっと早い時期に始まり、最終的には進行性の疾患経過をたどることがあります ケアパートナーが必要です。ET患者では、震えの重症度が高まるにつれて、社会不安や抑うつ症状が現れることがあります。 患者さんの仕事や趣味の遂行能力に悪影響を及ぼす可能性があります。ET患者とケアパートナーを対象としたインタビュー調査では、 日常生活活動への最も一般的な影響は、液体を注ぐこと、書くこと（100％）、身だしなみ/衛生、飲酒、着替え、 食べることと読書（80-85％）。全体として、参加者の90％がETの感情的な影響を指摘し、75％が震えに関連する心配を報告しました。 または不安。

その FDAが承認したETの薬理学的治療のみが50年以上前に承認され、ETの患者の大多数はETの経験があります 標準治療では最適とは言えない反応で、日中の効能など、ケアにおける満たされていない多くの切実なニーズが浮き彫りになります 耐容性の向上、PRN（プロレナタ）または「必要に応じて」オプション、優れたベネフィット・トゥ・リスク・プロファイル。^{(1) (2)}

(1) 参照：ルイ・ED、オットマン・R・トレマーその他キパーキネット・ムーブ（NY）。2014; 4:259。

(2) 参照:ゲルバシら本態性振戦の患者体験：定性調査を用いて、機能的影響を既存の測定値にマッピングします。 2023年です。

TRTフランチャイズ — トランド、LPCN 1111 (トランド XR)

トランド: テストステロン補充療法用の経口製品

として 前述のとおり、Verityライセンス契約に基づき、2024年1月にVerityに独占的でロイヤリティのかかるサブライセンス可能なものを付与しました 2024年2月1日より、TRT向けの製品であるTLANDOを米国とカナダで開発し商品化する権利とライセンス。アトランド 2022年3月28日にFDAの承認を受けました。特定の市販後調査を実施するというFDAの要求は、すべてFDAの責任となります あなたのライセンシー、ベリティ。

概念実証 TLANDOは2006年に最初に設立され、その後2009年にTLANDOはソルベイ・ファーマシューティカルズ社にライセンスされました。 その後、アボットプロダクツ株式会社（「アボット」）に買収されました。のスピンオフに関連するポートフォリオレビューに続いて AbbVie Inc. は2011年にアボットによって買収され、TLANDOの権利は当社によって再取得されました。以前のライセンス契約に基づくすべての義務は 完了しましたが、リポシンはTLANDOの純売上高に対してアボットに恒久的に1％のロイヤリティを支払う義務があります。このようなロイヤリティは100万ドルに制限されています 製品発売後の最初の2暦年間。その期間を過ぎると、ロイヤリティに上限がなくなり、合計金額の上限もありません。 そのような製品のジェネリック版が導入された場合、ロイヤリティは 50% 減額されます。TLANDOは6月7日に商業的に発売されました。 2022。2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間に、それぞれ約5,000ドルと4,000ドルのロイヤリティ費用が発生しました。 Antaresライセンス契約の下で。

以来 TLANDOはFDAの完全な承認を受けました。Verityライセンス契約の条件に基づき、Verityは安全性と有効性を評価する必要があります 小児研究公平法で義務付けられているように、小児患者のTLANDOについてです。FDAは特定の市販後調査を要求する場合もあります 実施される予定ですが、これもVerityの責任となります。

アポン Verityライセンス契約の締結により、Verityは私たちに250万ドルの初期支払いを支払いましたが、これはライセンスの署名時に受領されました 契約と2024年2月1日に受領した500万ドル。Verityは250万ドルの追加支払いも必要です 2025年1月1日までに私たちに、2026年1月1日までに100万ドルの追加支払いをしてください。マイルストーンを受け取る資格もあります 1暦年における特定の販売マイルストーンの達成にもよりますが、合計で最大2億5900万ドルの支払い、または Verityライセンス契約に基づいてVerityによってライセンスされた製品に関する開発マイルストーン。さらに、段階的に受け取ります のVerityライセンス契約に基づいてライセンスされたすべての製品の純売上高の12％から18％の範囲でのロイヤリティの支払いです 米国とカナダ。2024年3月31日に終了した3か月間に、約4,000ドルのロイヤルティ費用が発生しました Verityライセンス契約。

私たち LPCN 1021（米国ではTLANDOとして知られています）を米国外の第三者にライセンス供与する可能性を模索しています とカナダ。ただし、当社はライセンス契約を締結していません。パートナーと契約が結ばれたら、 取り決めは、現地の規制当局の承認を得ることが部分的に条件となる可能性があります。どんなライセンスでも保証できません 契約が締結されるか、契約が締結されれば、そのような契約は私たちにとって有利な条件で行われるでしょう。

LPCN 1111: TRT用の次世代長時間作用型経口製品候補

として 前述の通り、Verityライセンス契約の条項に基づき、私たちは開発権と商品化権をライセンスしました 米国のLPCN 1111（TLANDO XR）へ、カナダのベリティへ。LPCN 1111とサードを提携する可能性を引き続き模索していきます 米国とカナダ以外の当事者。ただし、当社は提携契約を締結していません。保証はありません 北米以外のすべてのライセンス契約が締結されること、または契約が締結されている場合はそのような契約が締結されることを前提としています 私たちにとって有利な条件になるでしょう。

LPCN 1111は、当社独自のデリバリーを使用するテストステロントリデカノエートからなる次世代の新しいテストステロンエステルプロドラッグです 溶解性を高め、全身吸収を改善する技術。性腺機能低下症の男性を対象としたフェーズ2bの用量測定試験を完了しました 2016年の第3四半期。フェーズ2b臨床試験の主な目的は、LPCN 1111のフェーズ3の開始用量を決定することでした 性腺下部に単回または複数回経口投与した後のLPCN 1111とその代謝産物の安全性と耐容性と一緒に 男性。第2b相試験では、試験した用量範囲にわたって良好な用量反応関係が観察されました。さらに、目標のフェーズ3 用量は一次エンドポイントとセカンダリエンドポイントを満たしました。全体として、LPCN 1111は耐容性が高く、薬物関連の重度または重篤な有害事象はありませんでした フェーズ2bの調査で報告されました。米国とカナダでのLPCN 1111の将来の開発と商品化はすべて責任です 私たちのライセンシーの、Verityの。

その他 パイプライン候補者

私たち 継続的な発展のための提携契約および/または開発協定の機会を追求し続けます および/またはPCN 1148、PCN 1144、PCN 2401、およびPCN 1107のマーケティング。現在、これ以上の重要な実施は予定していません パートナーの参加なしで、これらの製品および製品候補に関する開発活動を行います。あり得ません 私たちにとって有益な、またはまったく有益な条件で提携契約を特定したり、締結したりできることを保証します。たとえ 私たちは提携契約を結んでいますが、そのような取り決めだけではこれらの製品の開発と商品化を成功させるには不十分な場合があります。

LPCN 1148: 非代償性肝硬変の管理のための経口製品候補

私たち 現在、非代償性肝硬変の管理のためのラウリン酸テストステロン（「TL」）を含むLPCN 1148を評価しています。 LPCN 1148は、肝硬変患者の生活の質の向上など、肝硬変患者の満たされていないニーズを対象としていると考えています 肝移植の待機リスト、肝性脳症などの新たな代償不全イベントの予防または低減 （「HE」）、そして肝移植後の生存率の向上（結果と費用を含む）。私たちは、LPCN 1148の開発および/またはマーケティングのために第三者と提携する可能性を模索しています。 会社は提携契約を結んでいませんが。どんな提携契約でもそうなるという保証はありません 完了しました。または、契約が締結された場合、そのような契約は私たちにとって有利な条件で行われるということです。

私たち 治療効果を評価するために、肝硬変の男性被験者を対象に第2相概念実証（「POC」）研究（NCT04874350）を実施しました サルコペニアの管理におけるLPCN 1148の可能性。第2相POC試験は、プロスペクティブ、多施設、無作為化、プラセボ対照試験でした 男性のサルコペニア性肝硬変患者を対象とした研究。被験者は最初、2群のうち1：1から1にランダム化されました。治療群は経口投与でした LPCN 1148で、2番目の群はそれに合ったプラセボでした。バックグラウンドセラピーに関して患者に制限はありませんでしたが、 現在の標準治療、食事、運動を含みます。主要評価項目は、24週目の骨格筋指数の変化でした 肝虚弱指数の変化、HE突破率、全原因を含む順番待ちイベントの数などの副次的評価項目 死亡率。総治療期間は52週間で、24週間のプラセボ対照治療を受けた被験者は、28週間の非盲検投与でLPCN 1148を受けました。 調査期間を52週目までの延長（「OLE」）フェーズ。

に 2023年7月私たちは、第2相試験が研究の主要評価項目であるプラセボと比較して骨格筋指数（L3-SMI）が増加したことを発表しました （P<.01）肝硬変患者を対象としています。この研究では、入院率、入院率、患者報告など、新たな代償不全イベントの予防などの臨床転帰の改善も示されました。LPCNは、プラセボと同様の耐容性の高い有害事象の重症度で、死亡率も示さなかった治療群で、薬物誘発性肝障害の症例もありませんでした。>

に 2024年3月、LPCN 1148の介入を52週間にわたって行い、24週間にわたるL3-SMIの増加が維持され、プラセボ患者を発表しました 調査のオープンラベル延長期間中にLPCN 1148に切り替えた人は、L3-SMIが増加しました。さらに、明らかな肝性脳症が少ない （「OHE」）イベントはLPCN 1148の治療を受けた患者で観察され、OHEイベントが最初に再発するまでの時間は治療を受けた患者の方が長かったです。 LPCN 1148は耐容性が高く、AE発生率と重症度はプラセボと同等で、重篤または重度の有害症状を経験した参加者は少なかった プラセボからLPCN 1148に切り替えられ、治療中の患者の入院日数が減ったときのイベント。タイプCをリクエストする予定です 2024年半ばにLPCN 1148の臨床開発計画について話し合うためにFDAと会います。

病気 概要 — 肝硬変

そこに 世界中で200万件を超える肝硬変の症例があり、米国では50万人以上が非アルコール性肝硬変を患っています 脂肪肝疾患は、肝移植の最も急速に増加している適応症です。肝移植を受けた人の62％（「LT」） 順番待ちリストは男性で、経済的負担（移植1回あたり約812,500ドル）は高く、増え続けています。毎年約半分 LTの順番待ちリストに載っている米国の約17,000人のうち、移植を受けていますが、3,000人近くの患者が死亡または退去しています 彼らは「病気で移植できなかった」ので、リストから。

肝臓 肝硬変は、線維帯に囲まれた再生結節の組織学的発達と定義されています。肝硬変の患者は通常 肝機能が低下し、門脈圧が上昇するまで、何年にもわたって、無症候性の無症候期（代償性肝硬変）が続いています 症状が現れる段階（非代償性肝硬変）に入っている患者。非代償性肝硬変への移行は、臨床上の出来事によって特徴づけられます 腹水、脳症、黄疸、および/または静脈瘤出血を含みます。代償不全の被験者の平均生存期間は2年未満です。 肝硬変の一般的な原因には、アルコール性肝疾患、非アルコール性脂肪性肝疾患（「NAFLD」）、慢性肝炎などがあります BとC、原発性胆汁性肝硬変（「PBC」）、原発性硬化性胆管炎（「PSC」）、そして一部の患者は 原因不明の肝疾患（原因不明）。

共通 肝硬変患者の合併症には、肝機能障害、門脈圧亢進症、内臓を伴う消化管静脈瘤などがあります。 出血、浮腫、腹水、肝性脳症、移植後の急性拒絶反応リスクを伴う免疫障害、高ナトリウム濃度、 ビリルビンの増加、アルブミン値の低下、末梢でのブドウ糖摂取障害を伴うインスリン抵抗性、うつ病、筋肉の加速 サルコペニア、筋脂肪症、エネルギー低下を伴う虚弱、骨疾患（骨粗しょう症など）、高アルカリ性などの障害 ホスファターゼ（「ALP」）、悪液症、栄養失調、体重減少（> 5%）、毛の分布異常などの性腺機能低下症の症状、 貧血、性機能障害、精巣萎縮、筋消耗、疲労、骨粗しょう症、女性化乳房、サイトカインの上昇を伴う炎症、 そして、入院や死につながる感染リスク。

彼、 肝硬変患者の重大な代償不全は、肝機能不全および/または全身門脈によって引き起こされる脳機能障害です シャンティング。損傷した肝臓は（肝硬変のように）正常に機能できないため、アンモニアなどの神経毒は十分に除去されません 体循環から脳に移動し、そこで神経伝達に影響を与えます。これにより、HEの発症が起こる可能性があり、その症状が現れることもあります 軽度から重度までの意識、認知、行動の変化です。顕性HEは患者の 30% から 40% に発生します 病気の臨床過程のある時点で肝硬変を患っています。慢性肝疾患と肝硬変の負担が増えるにつれて、 HEの頻度も増えています。

LPCN 1144：NASHの治療のための生体同一性テストステロン製品の経口プロドラッグ

私たち パートナー契約は締結されていませんが、LPCN 1144のために第三者と提携する可能性を模索しています 会社によって。ライセンス契約が締結されるという保証はありません。また、契約が締結された場合でも、そのような契約が締結されるという保証はありません 合意は私たちにとって有利な条件になるでしょう。

病気 概要 — ナッシュ

ナッシュ は、肝硬変または肝不全に進行する可能性のある非アルコール性脂肪性肝疾患（「NAFLD」）の進行状態です。 肝移植が必要で、肝細胞がん/肝臓がん、そして死に至る可能性があります。NASHの末期肝臓への進行 病気は、肝移植を必要とする肝不全の主な原因の1つです。重要なのは、これらの危機的な状況を超えて、 NASHとNAFLDの患者はさらに心血管リスクが高く、心血管イベントで死亡する頻度は、心血管イベントによる死亡率よりも心血管イベントで死亡する頻度が高くなります 肝臓病。NAFLD/NASHは、成分を含む肥満やメタボリックシンドロームとの強い相関関係により、ますます一般的になりつつあります 糖尿病、心血管疾患、高血圧などのメタボリックシンドロームについてです。米国の人口の20％から30％と推定されています NAFLDに苦しみ、そのグループの15％から20％の大部分が、効果的な治療法のないNASHに進行しています。ナッシュ は、米国では数百万人が罹患しているサイレントキラーです。診断数は増加傾向にあり、米国では劇的に増加すると予想されています 次の10年。NASH患者の約 50% は成人男性です。男性、特にNAFLD/NASHに関連する併存疾患のある男性、テストステロン 欠乏症は、内臓脂肪組織の蓄積の増加とインスリン抵抗性と関連していますが、これが要因かもしれません NAFLD/NASHに貢献しています。いくつかの薬剤候補がありますが、現在、NASHの治療に承認された治療法はありません 現在開発中で、その多くが臨床的に失敗しています。

その NASHの発症と進行の根底にある重要な病態生理学的メカニズムには、脂質を扱う能力の低下、増加などがあります インスリン抵抗性、肝細胞損傷、肝細胞損傷による肝線維症。NASH患者は過剰に蓄積しています 主にエネルギーの必要量を上回るカロリー摂取から生じる肝臓の脂肪です。健康な肝臓の脂肪は 5% 未満です。 しかし、NASHの人の肝臓には、20％以上の脂肪が含まれていることがあります。この異常な肝臓脂肪は、肝臓であるNASHへの進行に寄与します 線維症とも呼ばれる瘢痕化につながり、場合によっては肝硬変や肝不全に進行する可能性のある壊死炎症状態。

現在の ステータス

私たち を完了しました リフト 生検で確認された非肝硬変のNASH被験者を対象とした第2相臨床試験です。ザ・ リフト 臨床研究 生検で性腺下部を対象とした、プロスペクティブ、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の多群研究でした グレードF1-F3の線維症で、NAFLD活動スコアが4以上で、治療期間が36週間の真性生殖腺男性NASH被験者。その リフト 臨床研究には、生検でNASHが確認された56人の男性被験者が登録されました。被験者は1：1：1で3つの治療群のいずれかにランダム化されました（治療 Aは142 mgのテストステロン相当量を1日2回経口投与し、治療Bは142 mgのテストステロン相当量を1日2回経口投与しました 217mgのd-α-トコフェロール相当量を配合し、3番目の投与群は1日2回（プラセボ）でした。

その の主要エンドポイント リフト 臨床研究では、MRI-PDFFによる肝脂肪率の変化と探索的肝脂肪/マーカー末端 12週間の治療後のポイント。さらに、36週間の治療後の主要な副次的評価項目には、組織学的評価が含まれていました NASHの解像度および/または線維症の改善（生検）、および肝臓脂肪データ（MRI-PDFF）の変更。その リフト 臨床研究 どの副次的エンドポイントの統計的有意性も評価できませんでした。その他の重要なエンドポイントは次のとおりです。 肝障害マーカー、擬人化測定値、脂質、インスリン抵抗性、炎症/線維症マーカーの変化。 患者が報告した結果。

トリートメント 12週間の治療の後、LPCN 1144と一緒に リフト MRI-PDFFによる評価によると、研究の結果、肝臓の脂肪が大幅に減少しました。 肝障害マーカーの改善を示しましたが、耐容性の問題は見られませんでした。

肝臓 生検はベースライン（「BL」）と36週間の治療後（「EOS」）に実施されました。事前に指定された生検分析 NASH臨床研究ネットワーク（「CRN」）スコアリングと連続ペア（「ペアテクニック」）を含み、 デジタル技術（「デジタル技術-フィブロネスト」）。生検分析はすべて同じスライドと読み取りで行いました 3つのテクニックは独立して行われました。分析セットには、NASH解像度セット（BLとEOS生検を受けたすべての被験者）が含まれていました BL [NASが4以上、小葉炎症スコアが1以上、肝細胞バルーニングスコアが1以上]（n=37））、生検セット （ベースラインとEOS生検を受けたすべての被験者（n=44））、およびセーフティセット（すべてランダム化された被験者（n=56））。

両方 LPCN 1144の治療群は、NASH決議の事前に指定された迅速承認規制エンドポイントである統計的有意性を示しました NASH CRNスコアに基づくと、線維症の悪化は見られませんでした。さらに、どちらの治療群も観察された値の大幅な改善を示しました 脂肪症、炎症、バルーニングにおけるNASH活性。

中に 36週間の治療期間中、LPCN 1144は耐容性が高く、全体的な安全性はプラセボと同等でした。さらに、主題 オープンラベル拡張（「OLE」）調査を通じてLPCN 1144にアクセスできるオプションが与えられました。エクステンションスタディは有効になりました 最大合計72週間の治療に関するLPCN 1144に関する追加データの収集、および36週間の治療に関するデータの収集 プラセボで服用している被験者 リフト 研究。OLE調査の主な結果は次のとおりです。

に 2021年11月、FDAは非肝硬変性NASHの治療薬としてLPCN 1144にファストトラック指定を付与しました。ファスト・トラック・プログラムは設計されています 重篤な疾患の治療を目的としたLPCN 1144などの製品の開発を加速し、レビューを迅速に行うためです。 医療ニーズが満たされていない人。

私たち 2022年1月にFDAと開発経路について話し合うためのLPCN 1144 Type C会議について、FDAから書面のみの回答がありました PCN 144で転送してください。FDAは、LPCN 1144のNDA提出が505（b）2規制経路を介して行われることを認め、同意しました NDAの提出を裏付ける追加の非臨床研究は必要ないということです。FDAは、LiFT研究でその被験者を認めました 被験者は、成人を対象にLPCN 1144を36週間治療した後、NASHの組織病理学に関連する主要要素の改善を達成しました 男性で、提案された多成分の一次サロゲートエンドポイントは、アクセラレーテッドの下で承認を求めるのに受け入れられることに同意しました 承認経路。FDAは、提案されている主要な多成分代替エンドポイントである線維症の悪化を伴わないNASHの解決に同意しました。 は、迅速承認経路の下で承認を求めるのに適しており、FDAは研究期間を設けた第3相試験を推奨しました 72週間です。2022年7月、リポシンはNASHのLPCN 1144に関するフェーズ2の終了会議をFDAと開催しました。FDAはフェーズ2を推奨しました ピボタル研究を実施する前に、最適な用量を特定するために用量範囲調査を実施してください。FDAは提案されたユニークに同意しました テストステロンエステル、ラウリン酸テストステロン、将来の臨床研究用。

LPCN 2401：慢性的な体重管理における体組成改善のためのインクレチン模倣薬の補助療法

LPCN 2401は、アナボリックアンドロゲン受容体アゴニストと抗酸化物質であるα-α-トコフェロールを独自に組み合わせた経口製剤です 代謝調節剤。前臨床研究と臨床研究のデータは、LPCN 2401が脂肪を減らしながら除脂肪体重を増やす可能性を裏付けています 質量。インクレチン模倣薬の補助療法として、LPCN 2401は体重の反発を抑え、筋肉の減少を改善する可能性があります 体重、筋肉の質と機能の改善、体組成の改善による脂肪量の減少の促進、体重の維持、「脂肪」の予防 オーバーシュート」と、インクレチン模倣の中止後、筋肉の回復を加速させます。FDAとの面談を依頼して話し合う予定です LPCN 2401の概念実証第2相試験の研究デザイン。第三者と提携する可能性を模索するかもしれませんが、 会社は提携契約を結んでいませんが。ライセンス契約が締結される保証はありません。 または、契約が締結された場合、そのような契約は私たちにとって有利な条件で行われるということです。

病気 概要 — 肥満管理

おおよそ 20歳以上の米国成人の74％が肥満またはオーバーウェイトで、米国の成人人口の推定30％がBMIが30 kg/m以上です²。 肥満は、過剰な体脂肪によって定義される慢性的な再発性の健康リスクです。体脂肪が多すぎると、死亡や主要な併存疾患のリスクが高まります 2型糖尿病、高血圧、脂質異常症、心血管疾患、変形性膝関節症、睡眠時無呼吸、一部のがんなど （ケーターソンとハバードら2004年、カレとトゥーンら1999年）。伝えられるところによると、約2400万人（フリンら。モルガン・スタンレー、2024年2月27日（肥満） 高齢者は筋肉量の減少に最も弱いです。

その 承認された体重管理薬で観察される急激な体重減少には、望ましくない除脂肪量の減少が含まれ、患者の最大40％を占めます 総体重が減りました。さらに、これらの治療法を中止すると、体重が急速に回復することがよくあります。リーンマスの損失は 衰弱/疲労、脂肪量の回復の原因となる新陳代謝の低下、脂肪量の低下など、健康への複数の悪影響 神経筋機能、感情や心理状態への潜在的な影響、怪我のリスクの増加。

いくつか 最近の研究では、体組成、特に除脂肪体重（筋肉）が患者の生存に独立した役割を果たす可能性があることが示されました がんや心血管疾患などの病気で（DH LeeとEL Giovannucci、Exp Biol Med. 2018）。したがって、体に焦点を当てています 除脂肪体重を維持しながら持続的に脂肪量を減らすための肥満管理における構成は、重要な目標であるべきです。

そこに 慢性肥満/体重管理のための経口で効果的な筋肉の維持/増強オプションに対する大きなニーズは満たされていません GLP-1/GIPアゴニスト治療に伴うLMの減少は、より質の高い減量につながります。さらに、必要なのは インクレチン模倣療法の中止時に体重を維持し、脂肪/体重の回復を防ぐための慢性的な長期薬物療法の選択肢です 「オーバーシュート」し、筋肉の回復の遅れを最小限に抑えて、側副肥育を防ぎます。

LPCN 1107: 早産防止の経口製品候補

私たち 提携はしていませんが、LPCN 1107の開発および/またはマーケティングのために第三者と提携する可能性を模索しています 契約は会社によって締結されました。提携契約が締結される保証はありません。また、もしも そのような契約は私たちにとって有利な条件で行われるという合意が完了しました。

私たち LPCN 1107は、カプロン酸ヒドロキシプロゲステロン（「HPC」）の経口投与薬として初めて示される可能性があると思います 単胎妊娠で自然発生歴のある女性のPTB（出産37週間未満）のリスクの軽減 PTB。米国の全妊娠の約11％が新生児の主な原因であるPTBに至っているため、PTBの予防は満たされていない重要なニーズです 死亡率と罹患率。

現在の ステータス

私たち 妊婦を対象とした複数回投与のPK用量選択試験を完了しました。複数回投与のPK選択研究の目的は、評価することでした 適切なLPCN 1107フェーズ3の用量を特定するためのHPC血中濃度。複数回投与のPK用量選択試験は非盲検試験でしたが、 LPCN 1107とIM HPCを3回投与した妊婦を対象とした、4期間、4回の治療、ランダム化、単回投与、複数回投与、PK研究 (マケナ®)。この研究には、在胎週数が約16歳から19歳の健康な妊婦（平均年齢27歳）12人が登録されました。 週間。被験者は、3つの用量レベルのLPCN 1107（400ミリグラムBID、600ミリグラムBID、または800ミリグラムBID）をランダム化クロスオーバー方式で投与されました 最初の3回の治療期間を経て、4回目の治療期間中は毎週5回HPCの注射を受けました。各LPCN中に 1107の治療期間、被験者は1日目にLPCN 1107を1回投与され、2日目から1日2回投与されました。 8。LPCN 1107の3回の治療期間とウォッシュアウト期間の終了後、すべての被験者に週5回のHPC注射を受けました。 この研究の結果は、LPCN 1107の3回の投与すべてで平均定常状態HPCレベル（Cavg0-24）が同等かそれ以上であることを示しました 注射用HPCよりも。さらに、LPCN 1107の3回投与では、1日の投与量の関数としてのHPCレベルは直線的でした。また、とは違って 注射可能なHPC、定常状態での曝露は、LPCN 1107の3回投与すべてで7日以内に達成されました。

A 対象となる患者集団を対象とした従来のPK/PDベースの第2相臨床試験は、開始前に必要ないと予想されます フェーズ3。そのため、複数回投与のPK試験の結果に基づいて、フェーズ2の終了ミーティングとその後のガイダンスミーティングを行いました。 FDAと協力して、LPCN 1107の重要なフェーズ2b/3開発計画を定義します。ただし、これらのディスカッションは最近の内容に基づいて更新される可能性があります CovisのMakena® を使った開発は以下の通りです。投与計画を明らかにするための食品効果研究を完了しました 重要な研究のために、私たちは重要な臨床研究プロトコルをFDAに提出しました。

その FDAは、患者ケアへの多大な貢献に基づいて、LPCN 1107にオーファンドラッグの指定を与えました。希少児の指定はリポシンとみなされます 適格な臨床試験に対する税額控除や処方薬使用者の免除など、さまざまな開発上の優遇措置のため NDAを提出するときに手数料を払います。

最近 コンペティションの最新情報

オン 2020年10月5日、FDAの医薬品評価研究センター（「CDER」）は、Makenaを撤退させることを提案しました PROLONG試験ではMakenaの臨床的利点は検証できず、入手可能なエビデンスでは検証されないと結論付けられたため、市場に出ています Makenaが承認された使用法で有効であることを示しています。

の CDERは、当時NDA保持者だったAMAG Pharmaceuticalsに、承認を取り下げるための聴聞機会通知（「NOOH」）を発行しました のMakenaについて、AMAG Pharmaceuticalsは、ヒアリングを依頼し、会社の立場についての詳細を提供することで回答しました。 臨床医による10年にわたるMakena治療の使用と、承認を取り消すことによる公衆衛生上の影響。FDAコミッショナー 2022年10月17日から19日までCovisとの公聴会を開催し、その結果、14対1の投票で製品の削除が推奨されました 市場から。2022年10月31日、CovisはCDERに連絡し、撤退のきっかけとなる秩序ある撤退の計画の概要を説明しました。 現在の患者が治療コースを完了するのに十分な時間枠です。CDERはこの提案を拒否しました。2023年3月6日に、 Covisは、Makenaを市場から自発的に撤退させる計画を発表し、CDERに最低21週間の契約終了の要請を提出しました。 2023年4月6日、FDAはマケナの承認を取り下げ、マケナといくつかの承認されたジェネリック医薬品の即時撤回を命じました 医薬品の変種で、その医薬品を米国で販売することは違法となっています。FDAは、ニーズが満たされていないことを踏まえて、 早産を防ぎ、新生児の転帰を改善するための治療法です。医学界や科学界では 効果的な治療法を見つけるための努力を強化し、Makenaを撤回する決定がさらに活気を取り戻すのに役立つことへの希望を表明しました 研究。FDAはさらに、患者、研究者、医薬品開発者と協力して進歩させることへのコミットメントを表明しました 早産防止の治療として緊急に必要とされている、安全で効果的な治療法の開発。

金融 業務概要

収入

に 日付、私たちは製品販売から何の収益も生み出しておらず、製品候補の1つが承認されるまで収益を上げる予定はありません FDAから。これまでの収益は、主にライセンス料、ロイヤルティ、マイルストーンの支払い、研究支援から生み出されてきました ライセンシーから。創業から2024年3月31日まで、さまざまなライセンスの下で4,950万ドルの収益を上げてきました とコラボレーションの取り決めと政府の助成金から。収益が見込めるVerityライセンス契約を締結しました 将来のマイルストーンやロイヤルティからですが、私たちの臨床または前臨床開発プログラムのいずれからも収益を得ることはできないかもしれません またはライセンス製品。規制当局の承認を得たり、これらの製品候補を商品化したりすることは決してできない可能性があるためです。

研究 と開発費

研究 開発費は主に給与、福利厚生、株式ベースの報酬、関連する人件費、支払われる手数料で構成されています 委託研究機関や委託製造機関などの外部サービスプロバイダー、契約上の義務 臨床開発、臨床現場、後期臨床試験の製造とスケールアップ、臨床医薬品の調合のため、 と規制当局への提出に関連する費用。研究開発費には、間接費の配分も含まれます。 研究のための直接労働時間の比率に基づく施設、事務費、設備の減価償却費など 開発担当者は、すべての担当者の直接労働時間の合計です。研究開発費は発生に応じて支出します。以来 創業以来、2024年3月31日までに研究開発費として約1億5,010万ドルを費やしてきました。

私たち CNS製品候補を含む他の製品候補を開発するにつれて、引き続き多額の費用がかかると予想されます LPCN 1148による肝硬変の男性被験者を対象とした第2相POC研究の終了、および将来のパイプラインの開発 製品候補です。

に 一般的に、臨床試験の費用は、臨床開発の不確実性の結果として、プロジェクトの全期間にわたって大幅に変動する可能性があります。 とりわけ：

未来 研究開発費は、完成までの時期と費用に関して、次のような多くの不確実性の影響を受けます。 その他:

A 製品開発候補の開発に関して、これらの変数のいずれかが結果を変えると、かなり大きな意味を持つ可能性があります これらの取り組みに関連するコストとタイミングの変化により、追加の資金調達が必要になる可能性があり、削減が必要になる場合があります オペレーション。

与えられた 臨床開発段階と、臨床開発、製造、および臨床に内在する重大なリスクと不確実性 規制当局の承認プロセスでは、LPCN 1154の開発を完了するまでの時間や費用を確実に見積もることはできません。 PCN 2101、PCN 2203、PCN 2401、PCN 1148、PCN 1144、PCN 1111、PCN 1107、およびその他の製品候補です。臨床開発タイムライン、 成功の確率や開発コストは予想と大きく異なる可能性があり、私たちの臨床試験の結果はそうではないかもしれません 好意的になりましょう。LPCN 1154、LPCN 2101、LPCN 2203、またはその他の将来の製品候補を後の段階に進めることに成功した場合 開発には、追加の資本が必要になります。これらの製品の将来の研究開発費の金額と時期 候補者は、現在の開発活動と潜在的な開発の両方の前臨床および臨床的成功によって決まります 新製品候補のほか、そのような活動の商業的可能性の継続的な評価も行っています。私たちは努力を続けます LPCN 1144、LPCN 1148、LPCN 2401、LPCN 1107の継続的な開発および/またはマーケティングのためのパートナーシップ契約を締結し、 北米以外のトランドとPCN 1111です。

私たち 以下を含む継続的な臨床研究を完了するにつれ、今後も多額の研究開発費が発生すると予想されます CNS製品候補の研究、および将来の臨床研究を実施する際の研究（フェーズ2臨床を実施する時期と実施するかどうかを含む） 当社の開発製品候補に関する研究、およびLPCN 1144、LPCN 1148、およびLPCNで第3相臨床試験を実施する時期と実施かどうか 1107です。また、まだ参入していませんが、LPCN 1144、LPCN 1148、LPCN 2401、LPCN 1107のライセンスを取得する可能性も模索しています ライセンス契約を結び、ライセンス契約が締結される保証はありません。また、契約が締結されている場合は、 そのような合意は私たちにとって有利な条件で行われるだろうと。追加の資本を調達できない、または希薄化しない資金調達が得られない場合は、 継続企業として存続するために、研究開発費を削減する必要があるかもしれません。

将軍 と管理費

将軍 そして、管理費は主に給与とそれに関連する福利厚生で構成されています。これには、当社の役員に関連する株式ベースの報酬も含まれます。 財務、事業開発、管理支援機能。その他の一般管理費には、家賃や光熱費が含まれます。 旅費、監査、税金、法律、その他のさまざまなサービスの専門家費用。

将軍 および管理費には、特許出願の準備、記入、手続き、および維持費も含まれます。 知的財産関連の請求の執行と弁護を行います。

私たち 上場企業として存続するにつれて、一般管理費は今後も増加すると予想しています。これらの費用には法務費が含まれます とコンサルティング料、会計および監査手数料、取締役報酬、取締役および役員の保険料、投資家への手数料 リレーションシップサービス、強化されたビジネスおよび会計システム、訴訟費用、専門家費用、その他の費用。しかし、もし私たち 追加の資本を調達することができません。事業を継続するために、一般管理費を削減する必要があるかもしれません 行商事として。

その他 収入と支出

その他の 収益と費用は、主に、当社の現金、現金同等物、および有価な投資有価証券から得られる利息収入（帰属）で構成されます 2023年のAntaresライセンス契約に基づく最低ロイヤリティに対する利息、および当社の保証責任の損失（利益）。

結果 オペレーションの

比較 2024年3月31日に終了した3か月間のうち

その 次の表は、2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の当社の経営成績をまとめたものです。

収入

私たち 760万ドルの認識収益は、主に3年間にVerityライセンス契約から受け取ったライセンス収入で構成されています 2024年3月31日に終了した3か月間、および2023年3月31日に終了した3か月間のライセンス収入はそれぞれ55,000ドルでした。

研究 と開発費

その 2024年3月31日に終了した3か月間の研究開発費が、3月に終了した3か月間と比較して減少しました 2023年31日には、受託研究機関の費用と、完了に関連する外部コンサルティング費用が853,000ドル削減されました 2023年に実施したLPCN 1148の調査では、人件費が89,000ドル減少し、LPCN 1111費用が6万ドル減少しましたが、542,000ドルで相殺されました LPCN 1154の臨床研究に関連する費用の増加、TLANDOの製造関連費用の128,00ドルの増加、および44,000ドル その他の研究開発関連費用の増加。

将軍 と管理費