別紙99.1
Moleculinは、AML臨床試験からの追加の肯定的な暫定中間データを発表しました
— CRcの 89%'sは、次のような被験者でした 」予後不良です」 細胞遺伝学および/または突然変異
— CRCの現在の応答耐久性中央値（mDor）'s = 6ヶ月で、そして増え続けています (n=9)
— 2でnd ラインサブジェクト（n=10）アナマイシンとシタラビン（AnnaRac）の併用により、全生存期間（MoS）の中央値は6か月と推定され、さらに5CR増加しました's (50%) と 6 CRC's (60%)
— 募集対象を22科目とCRCに増やしました'有効性（n=20）で評価可能なすべての被験者のsは 45% でした
— アナマイシンは引き続き心毒性を示しません
— マドリードで開催された欧州血液学会（EHA）2024ハイブリッド会議および会社KOL会議で発表されたデータ
ヒューストン、2024年6月14日 /PRNewswire/ — 治療が困難な腫瘍やウイルスを標的とする医薬品候補の幅広いポートフォリオを持つ臨床段階の製薬会社であるMoleculin Biotech, Inc.（ナスダック：MBRX）（「Moleculin」または「当社」）は本日、Annamyyを評価する当社の進行中の第1B/2（MB-106）臨床試験から得られた追加の有効性所見を報告しました急性骨髄性白血病（AML）の被験者の治療に、シタラビン（「Ara-C」とも呼ばれ、アナマイシンとAra-Cの組み合わせはAnnaRacと呼ばれます）と併用します。暫定データは、欧州血液学会（EHA）2024ハイブリッド会議で発表されました。同社はまた、EHA 2024会議と併せて開催されたKOL会議の一環として、主要なAML専門家へのデータプレゼンテーションを開催しました。
現在までに、合計22人の被験者（治療意向集団、ITT）、20人（1行目）が登録されています。セント-7番目の）のうち、9人の被験者（45％）が複合完全寛解（CrCまたはcR/CRI）を達成し、有効性評価を完了しました。AnnaRacによる治療後、8人（40％）の完全寛解（CR）の被験者と、末梢血球数（cRI）の不完全な回復を伴う完全寛解の被験者1人（40％）で構成されています。さらに2人の被験者（登録および治療）の有効性の結果は保留中です。
AnnaRacが実施された10人のITT科目のうち、2科目のうちnd ライン設定、5はCR（50％）を達成し、6はCRC（60％）を達成しました。ITT評価対象母集団の13人の被験者のうち、1人はセント または 2nd ライン治療では、7人がCR（54％）を達成し、8人がCRC（62％）を達成しました。CRcを達成した9人の被験者のMDoRは約6か月で、それ以上です。さらに、全生存期間の中央値はnd ラインサブジェクト（n=10）は約6か月で、増え続けています。
さらに、CRcグループ（n=9）に含まれる被験者の89％（n=9）は、一般的に予後不良の一因と考えられる細胞遺伝学および/または突然変異を持っていました。これらには、FLT3、IDH2、ASXL1、KMT2Aなどが含まれます。まだ統計的に関連性はありませんが、当社は、このような細胞遺伝学的および突然変異データは臨床医にとって有益であると考えています。
モレキュリンの会長兼最高経営責任者であるウォルター・クレンプは、「アナマイシンがAML患者の治療において実証した予備臨床データが増え続けていることに、引き続き非常に勇気づけられます」とコメントしています。「まだ予備的ですが、AnnaRacが2で示したレスポンスのクライミング耐久性を含め、これまでの有効性を信じていますnd ライン患者は、現在2での使用が承認されているどの薬剤でも報告されているパフォーマンスを引き続き大幅に上回っていますnd ライン AML。私たちは試験の進捗状況とデータに非常に満足しており、FDAとのフェーズ2の終了会議に向けて準備を進め続けています。」
「R/R AMLの安全で効果的な治療法に対する大きなニーズは未だに満たされていません。これらのデータは興味深いものであり、アナマイシンがAMLの有望な治療選択肢を患者や医師に提供する可能性をさらに強調していると思います」とKlemp氏は結論付けました。
上記のKOL会議のスライドの一部を以下に示します。
すべての治療ラインにわたる暫定結果：
応答の耐久性の中央値：
遺伝子型と突然変異による反応：
現在、MB-106の被験者の平均年齢は69歳です。直近の2人の被験者を除いて、合計17人の被験者が再発/難治性AMLを患い、3人の被験者が第一選択治療を受けました。アレルギー反応のため、2つの被験者が早期に中止されました。治療を完了したすべての被験者は、治療後（15日目以降）の骨髄評価を受けていました。登録された被験者のいずれにおいても、治療中または治療後に心毒性の臨床的に有意な徴候は見られませんでした。骨髄抑制と感染症が主な有害事象（AE）であったため、この組み合わせは十分に耐容されました。MB-106のデータはすべて暫定的なもので、変更される可能性があります。
欧州血液学会（EHA）2024ハイブリッド会議で発表されたデータ：
以前に発表されたように、ポスターのタイトルは」導入療法に抵抗性または再燃した（R/R）急性骨髄性白血病（AML）の患者の治療のためのリポソームアナマイシン（L-ANN）とシタラビンの併用（MB-106研究）、」は」の一部として紹介されました急性骨髄性白血病 — 臨床」モレキュリンの欧州最高医療責任者であるウォルフラム・C・M・デンプケ医学博士、MBAによるセッション。上記のポスタープレゼンテーションは、会社のウェブサイトに掲載され、フォーム8-Kで証券取引委員会に提出されます。
アナマイシンは現在、軟部肉腫の治療のためのオーファンドラッグ指定に加えて、再発または難治性の急性骨髄性白血病の治療薬として米国食品医薬品局からファストトラックステータスおよび希少疾病用医薬品指定を受けています。さらに、アナマイシンは、欧州医薬品庁（EMA）から、再発または難治性の急性骨髄性白血病の治療薬として希少疾病用医薬品に指定されています。現在進行中のMB-106第1-B/2相試験の詳細については、clinicaltrialsregister.euにアクセスしてEUDRACT 2020-005493-10を参照するか、clinicaltrials.govにアクセスしてNCT05319587を参照してください。
モレキュリンバイオテック社について
Moleculin Biotech, Inc. は臨床段階の製薬会社で、治療が難しい腫瘍やウイルスを対象としたフェーズ2の臨床プログラムを含め、パイプラインは拡大中です。同社の主力プログラムであるアナマイシンは、多剤耐性メカニズムを回避し、現在処方されているアントラサイクリンに共通する心毒性を排除するために設計された次世代のアントラサイクリンです。アナマイシンは現在、急性骨髄性白血病（AML）と軟部肉腫（STS）の肺転移の治療薬として開発中です。現在実施中の臨床試験に関連するすべての中間データおよび予備データは変更される可能性があります。
さらに、同社は、脳腫瘍、膵臓、その他のがんを対象に、p-stat3やその他の発がん性転写因子を阻害すると同時に、自然な免疫反応を刺激できる免疫/転写調節剤であるWP1066を開発しています。Moleculinは、ウイルスや特定のがんの適応症の治療に役立つWP1122など、代謝拮抗薬のポートフォリオの開発にも取り組んでいます。
会社の詳細については、www.mulin.comにアクセスして、ツイッター、リンクトイン、フェイスブックでつながってください。
将来の見通しに関する記述
このリリースの記述の中には、1933年の証券法のセクション27A、1934年の証券取引法のセクション21E、および1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述があり、リスクと不確実性を伴います。Moleculinは、このような将来の見通しに関する記述に反映されている期待は、作成された日付の時点で妥当であると考えていますが、期待は、そのような将来の見通しに関する記述で表明または暗示される結果とは大きく異なる可能性があります。Moleculinは、「信念」、「見積もり」、「期待」、「期待」、「計画」、「プロジェクト」、「意図」、「可能性」、「可能性」、「できる」、「かもしれない」、「するかもしれない」、「意志」、「すべき」、「おおよそ」、または将来の出来事や結果の不確実性を伝えるその他の用語を使用して、将来の見通しに関する記述を特定しようとしましたステートメント。これらの記述は単なる予測であり、既知および未知のリスク、不確実性、および項目1Aで説明されているものを含むその他の要因が含まれています。証券取引委員会（SEC）に提出した最新のフォーム10-Kの「リスク要因」は、フォーム10-Qの提出書類およびSECへのその他の公開書類で随時更新されています。このリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、その日付の時点でのみ述べられています。私たちは、このリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を、その日付以降に発生した出来事や状況を反映するため、または予期しない出来事の発生を反映するように更新する義務を負いません。
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