エキシビション 99.2

カバレッタバイオは、フェーズ1/2のリセットから陽性の初期臨床データを報告しています-筋炎^™ とリセット-SLE^™ CABA-201のトライアル

— 最初の2つのいずれにも、CRS、ICANS、感染症、または重篤な有害事象は見られませんでした

2024年5月28日のデータ締め切りまでの患者 —

— CABA-201は、CAR T細胞の膨張と収縮の予想されるプロファイルを示しました

注入後15日目までに両方の患者でB細胞の枯渇が観察されました —

— 両方の患者の特定の疾患対策の改善は、学業面と一致しています

似たような4-1BB CD19-CAR Tの経験は、新興企業を示唆しています CABAの臨床的利益-

201ですが、予定されているステロイド漸減以外の疾患特有の治療はすべて中止します

1人の患者 —

— 8週目に観察された最初のIMNM患者では、未熟でナイーブなB細胞の再増殖が観察されました

潜在的な免疫システムリセット —

— 18のサイトが開設され、4つのフェーズ1/2リセットで募集中^™ 5つで試用できます 現在登録されている患者

2024年6月12日。初期の臨床データとトランスレーショナルデータが、継続的な開発をサポートします

現在の用量でCABA-201 —

— 本日午前8時 (東部標準時) に投資家の電話会議とウェブキャストを主催する会社です —

フィラデルフィア、2024年6月14日 — 開発と立ち上げに焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業、カバレッタ・バイオ株式会社（Nasdaq：CABA） 自己免疫疾患の患者さん向けに特別に設計された最初の根治的標的細胞療法ですが、本日、CABA-201を投与された最初の2人の患者それぞれから陽性の初期臨床データが報告されました フェーズ1/2のリセット筋炎およびRESET-SLE試験。これらのデータは、本日中部標準時午前8時15分（東部標準時午前2時15分）に、EULAR欧州リウマチ学会2024業界シンポジウムセッションで発表されます。 オーストリアのウィーンで「免疫リセット：自己免疫疾患患者の治療を変革するCAR T細胞療法の可能性」。プレゼンテーションのスライドは、同社のウェブサイトにあります。

「私たちは、RESET-筋炎とRESET-SLEの初期安全性、臨床データ、トランスレーショナルデータに勇気づけられます CABA-201の特定の臨床用量が自己免疫疾患患者の免疫系をリセットする可能性について、重要な早期検証を提供すると私たちが信じている試験です。によって 同様の4-1BBの学業経験と一致する初期の臨床データおよびトランスレーショナルデータとともに、潜在的に耐容性が高い安全性プロファイルを実証しています CD19-CAR Tコンストラクトでは、CABA-201は、幅広い自己免疫疾患にわたって、満たされていない患者のニーズを満たす独自の位置にあると考えています」とDavid J. チャン、医学博士、カバレッタの最高医療責任者。「リセット付き-SSC^™ とリセット-MG^™ 最近登録が開始された試験、RESET-Myositis試験に若年性筋炎の患者を評価する追加のコホートが組み込まれ、有望な早期臨床データによってもたらされた勢いにより、私たちは加速することを楽しみにしています RESET臨床プログラムへの臨床試験登録。私たちは引き続き、フェーズ1/2のRESET-SSC試験とRESET-MG試験の初期臨床データと、その試験からの追加データを報告することを期待しています 今年後半に行われるリセット筋炎とRESET-SLEの治験。」

カバレッタは、4-1BBを含む完全ヒトCD19-CAR T細胞の治験薬であるCABA-201を設計しました。これは、1回の注入でCD19陽性B細胞を深く一時的に枯渇させる可能性があります 自己免疫疾患のある患者さんに、慢性治療をしなくても持続的な寛解が得られる可能性のある免疫系のリセットを可能にします。カバレッタは、CABA-201を評価する4つのフェーズ1/2リセット試験を進めています 合計10のコホートで、各コホートに6人の患者がいます。すべてのコホートが、同じ体重ベースの1 x 10の単回投与量を評価しています⁶ 細胞/kg、プレコンディショニング法に従うと フルダラビンとシクロホスファミドは、学業経験で使われている投薬計画と一致していますが、用量を増やす必要はありません。

現在 2024年5月28日、データ締め切り日に、RESET-筋炎試験の免疫介在性壊死性ミオパチー（IMNM）コホートで治療を受けた1人の患者が3か月の治療を終えました フォローアップを行い、RESET-SLE試験の全身性エリテマトーデス（SLE）非腎コホートに登録された1人の患者は 1か月のフォローアップを完了しました。IMNMの患者は、33歳の男性で 2年の病歴があり、抗SRP抗体陽性で、以前にIVIg、リツキシマブ、メトトレキサート、グルココルチコイドなどの疾患特異的治療を受けた人。 SLEの患者は26歳の男性で、6年の病歴があり、抗dsDNA抗体陽性で、以前に持っていた シクロホスファミド、ボクロスポリン、ベリムマブ、タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチル、ヒドロキシクロロキン、グルココルチコイドを含む疾患特有の治療法。両方の患者に1回限りの点滴が行われました 1×10でCABA-201の⁶ フルダラビンとシクロホスファミドのプレコンディショニング療法後、細胞/kg。各試験の主要評価項目は安全性と 注入後28日以内の耐容性。副次的評価項目には、トランスレーショナルアセスメントと臨床アウトカムが含まれます。

初期臨床データの概要

安全性と耐容性

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CABA-201は次の期間中に投与されました 現在のプロトコルで義務付けられている4日間の入院で、概ね耐容性が高く、どちらの患者にも重篤な有害事象は報告されませんでした フォローアップ期間。

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サイトカイン放出症候群（CRS）または免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）の証拠はありません フォローアップ期間中、どちらの患者でもグレードを問わず観察されました。トシリズマブはどちらの患者にも投与されませんでした。

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フォローアップ中、どちらの患者にも感染は見られませんでした ピリオド。

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SLE患者のために計画されていたプレドニゾンの漸減を除いて、すべての慢性維持療法または併用薬は、フォローアップ期間を通じて両方の患者で中止されました。

臨床と トランスレーショナルプロファイル

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注入後15日以内にB細胞の完全な枯渇が観察されました CABA-201は両方の患者さんにありました。どちらの患者も、プレコンディショニングレジメンでは予想通り、早期の一過性白血球減少症を患っていました。

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CABA-201に関連するCAR T細胞の増殖がピークマグニチュードに達しました 注入後15日目に両方の患者で、拡大の大きさは、同様の4-1BB CD19-CAR Tコンストラクトでの学業経験と一致していました。

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IMNM患者のフォローアップの12週目に、データはIMNM患者の減少を示しています クレアチニンキナーゼは注入時の617から308に、総改善スコア（TIS）は30でした。これは、最近IMNM患者のデータも報告した同様の4-1BB CD19-CAR Tコンストラクトの学業経験で見られた臨床的に有意義な改善と一致しています。

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SLE患者のフォローアップの4週目に、データから SLEDAI-2K（全身性エリテマトーデス疾患活動指数）スコアがベースラインの26から10に向上しました。

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8週目のIMNM患者では、未熟なナイーブB細胞表現型でB細胞の再増殖が観察されました。 フローサイトメトリーによって実証され、確認分析が進行中で、免疫系がリセットされる可能性があることが示唆されています。

投資家会議 通話とウェブキャストの情報

カバレッタは本日、2024年6月14日午前8時（東部標準時）に電話会議とウェブキャストを開催し、イニシャルのレビューを行います。 EULAR 2024コングレスのサテライトシンポジウムで発表された臨床データは、RESET臨床開発プログラムの最新情報を提供します。ライブコールのウェブキャストは、会社のウェブサイトのニュースとイベントのセクションでご覧いただけます。 www.cabalettabio.com。アーカイブされたリプレイは、会社のウェブサイトでご覧いただけます。

リセットについて-筋炎^™ トライアル

リセット-筋炎^™ 試用版は 皮膚筋炎（DM）、抗シンテターゼ症候群（ASYs）のサブタイプを含む、活動性特発性炎症性ミオパシー（IIM、または筋炎）の被験者を対象としたCABA-201の第1/2相非盲検試験です。 免疫介在性壊死性ミオパシー（IMNM）と若年性筋炎（JM）、それぞれ個別のコホートで評価しました。被験者は、次の日にCABA-201の点滴を1回受けます 1 x 10の用量⁶ フルダラビンとシクロホスファミドのプレコンディショニング療法後、細胞/kg。DM、ASYs、IMNMコホートの主な選択基準には、18歳から75歳までの患者が含まれます （含む）、標準治療による治療を以前または現在受けているにもかかわらず、活動的な疾患および疾患活動性の証拠。DM、ASYs、IMNMコホートの主な除外基準には、がん関連筋炎、重大な肺、または 心臓障害、過去約6か月以内のB細胞枯渇剤による治療、または過去約3か月以内の生物学的製剤による治療。

リセット・スリーについて^™ トライアル

リセット-SLE^™ 試験は、全身性エリテマトーデス（SLE）とループス腎炎（LN）の被験者を対象としたCABA-201の第1/2相非盲検試験で、それぞれ個別のコホートで評価されます。被験者は、1 x 10の用量のCABA-201を1回注入されます。⁶ フルダラビンとシクロホスファミドのプレコンディショニング療法後、細胞/kg。主な選択基準には、以下の患者が含まれます 18歳から65歳（含む）、標準治療による治療を以前または現在受けているにもかかわらず、活動的な疾患と疾患活動の証拠。主な除外基準には、過去約6回以内のB細胞枯渇剤による治療が含まれます 1か月、または過去約3か月以内に生物学的製剤による治療を受けた。

CABA-201について

CABA-201は、1回の注入でCD19陽性細胞を深く一時的に枯渇させるように設計されています。 自己免疫疾患のある患者さんに、慢性治療をしなくても持続的な寛解の可能性がある「免疫系のリセット」を可能にします。カバレッタはCABA-201を多発性自己免疫で評価しています 筋炎（特発性炎症性ミオパシー、またはIIM）、全身性エリテマトーデス（SLE）、全身性硬化症（sSc）、全身性重症筋無力症（gmG）、尋常性天疱瘡を含む、病気に特化した会社が後援する5つのIND内の状態 （PV; 前処理なしでCABA-201を評価するためのサブスタディ）。

カバレッタ・バイオについて

Cabaletta Bio（ナスダック：CABA）は、臨床段階のバイオテクノロジー企業で、次のような機能を持つ人工T細胞療法の発見と開発に焦点を当てています 自己免疫疾患の患者さんに、深くて耐久性のある、おそらく根治的な治療法を提供する可能性があります。ザ・キャバ^™ プラットフォームには、CARTA（キメラ抗原受容体）という2つの戦略があります。 自己免疫用のT細胞（戦略）、4-1BBを含む完全人体のCABA-201を使用 リセットで評価されている主要製品候補はCD19-CAR Tです^™ 全身性エリテマトーデスの（自己寛容の回復）臨床試験 筋炎、全身性硬化症、全身性重症筋無力症、そしてRESET-PV^™ 内のサブスタディ デカルテス^™ CAART（キメラ自己抗体受容体T細胞）戦略とともに、DSG3-CAARTを含む複数の臨床段階の候補を対象とした、尋常性天疱瘡の臨床試験です 粘膜の尋常性天疱瘡とマスク関連重症筋無力症のためのMusk-CAART。拡大するCABA^™ プラットフォームは、深くて耐久性のある、治癒の可能性のある治療法を開発するために設計されています さまざまな自己免疫疾患の患者さんへの対応。カバレッタ・バイオの本社と研究所はペンシルバニア州フィラデルフィアにあります。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには 改正された1995年の民間証券訴訟改革法の意味におけるCabaletta Bioの「将来の見通しに関する記述」には、カバレッタの成長能力に関する明示的または黙示的な記述が含まれますが、これらに限定されません 自己免疫パイプライン、CAAR TとCARTA技術に関するカバレッタの将来の計画と戦略、および会社全体の事業計画と目標、潜在的な安全性と治療に関するカバレッタの期待 CABA-201の利点。これには、CABA-201が「免疫系のリセット」を可能にし、慢性的な治療をしなくても持続的な寛解が得られる可能性があるという信念も含まれます 自己免疫疾患の患者。当社は、SLE、筋炎、SSc、gMGの患者を対象としたCABA-201の第1/2相臨床試験を個別に進め、進行中のPVに関するDesCaartes試験におけるRESET-PVサブスタディを進めています。これには、試験デザインの効率性に対する当社の期待や、ステータスに関連する最新情報が含まれます。 安全性データなど、および関連データの読み出し予定時期、パイプラインを加速し、患者にとって有意義な治療法を開発し、研究とトランスレーショナルインサイトを活用するCabalettaの能力、臨床 2024年6月のEULAR 2024総会で、CABA-201、カバレッタで治療された筋炎とSLEの患者を対象とした最初の臨床データ読み上げの重要性 CABA-201またはその他の方法で治療されたsScおよびgMg患者のための追加の計画的初期臨床データ読み出し。Cabalettaによる臨床試験施設の活性化と追求プロセスの進展 患者の登録、そしてカバレッタが計画しているデスカルテの評価^™ とマスカアルテス^™ トライアル。

このプレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、将来の出来事に対する経営陣の現在の期待と信念に基づいており、以下の条件が適用されます 実際の結果が、そのような将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものと大きく異なる原因となる可能性のあるリスクと不確実性の数です。これらのリスクと不確実性には、リスク関連が含まれますが、これらに限定されません。 規制当局への提出書類と許可の可能性について、生物学的活性や持続性の兆候が長期的な結果に影響しない可能性があるというリスク、Cabalettaの安全性、有効性、耐容性について十分な証拠を示すCabalettaの能力 CABA-201の前臨床研究と臨床試験。投与計画によるものを含め、学術出版物で採用されている同様の設計のコンストラクトで観察された結果のリスクはありません CABA-201で達成しようとしている結果を示しています。臨床試験施設の活性化に関連するリスク、登録の遅延に関するリスク

一般的に、または予想よりも低い登録率、臨床試験の評価に関連する遅延 結果、臨床研究中に観察された予期しない安全性または有効性のデータに関連するリスク、不安定な市場や経済状況、公衆衛生上の危機に関連するリスク、Cabalettaの意図を維持し認識する能力 希少疾病用医薬品指定およびファスト・トラック指定またはその他の指定によって製品候補に与えられるインセンティブ（該当する場合）、カバレッタの知的財産的地位を保護および維持する能力に関連するリスク、リスク カバレッタの協力パートナーや製造パートナーとの良好な関係を育み、維持することに関連します。最近の法律に基づくものも含みます。研究の開始と実施に関する不確実性など 製品候補の開発要件、Cabalettaの製品候補の1つまたは複数が成功裏に開発および/または商品化されないリスク、および初期または暫定的に前臨床試験の結果が出るリスク 研究や臨床研究は、将来の研究に関連する将来の結果を予測するものではありません。これらおよびその他のリスクや不確実性、その他の重要な要因について、それらのいずれかがCabalettaの実際の事態を引き起こす可能性のある 結果は、将来の見通しに関する記述に含まれるものとは異なります。Cabalettaの最新の年次報告書のForm 10-Kの「リスク要因」というタイトルのセクションと、以下の説明を参照してください Cabalettaが証券取引委員会に提出したその他の書類には、潜在的なリスク、不確実性、およびその他の重要な要素があります。このプレスリリースのすべての情報はリリース日現在のものであり、Cabalettaは以下の義務を負いません 法律で義務付けられていない限り、この情報を更新してください。

連絡先:

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最高財務責任者

investors@cabalettabio.com

ウィリアム・グラミグ

プレシジョン AQ

william.gramig@precisionaq.com