アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
登録者がすべてのインタラクティブを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示すe 規則 S—T の規則 405 （ 本章の § 232.405 ） に従って提出する必要があるデータファイル。前の 12 ヶ月間 （ または登録者がそのようなファイルを提出する必要があったそれより短い期間 ） 。
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
AS2024 年 5 月 13 日の登録者は
前方に関する特別な注意事項 —外観呉昌俊は声明した
Form 10-Qに関するこの四半期報告書は前向きな陳述を含んでいる。我々は1995年の個人証券訴訟改革法と他の連邦証券法における安全港条項に基づいてこのような前向きな声明を行った。前向きな陳述は歴史的事実でもなく、未来の業績の保証でもない。逆に、それらは私たちの現在の業務の未来、未来の計画と戦略、私たちの臨床開発スケジュールと結果、その他の未来条件に対する信念、期待と仮定に基づいている。“目標”、“予想”、“信じる”、“考慮”、“継続”、“可能”、“見積もり”、“期待”、“目標”、“予定”、“可能”、“目標”、“軌道上”、“計画”、“可能”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“求める”、“すべき”、“目標”、“意志”、“将”またはこれらの用語の否定または他の同様の表現は、すべての前向き陳述がこれらの識別語を含むわけではないが、前向き陳述を識別することを意図している。
これらの前向きな陳述には、他に加えて、以下の態様に関する陳述が含まれる
これらの展望的陳述は、現在私たちの業務と私たちが経営している業界に対する経営陣の期待、推定、予測、予測に基づいている。これらの陳述は約束でも保証でもなく、既知と未知のリスク、不確定要素、および他の重要な要素に関連しており、これらのリスク、不確定要素および他の重要な要素は、私たちの実際の結果、業績または成果が展望性陳述と明示的または暗示する任意の未来の結果、業績または業績と大きく異なることを招く可能性がある。実際の結果が現在の予想と大きく異なる可能性がある要因としては，臨床試験の開始，実行と完了，臨床試験データの利用可能時間をめぐる不確実性，規制機関との議論と行動，我々の開発活動，および我々が行っている第II部，第1 A項。“リスク要因”この報告書のこれらのリスク要因と他の警告声明を理解すべきです
i
この報告書に出てくるすべての関連した前向きな陳述に適用される。リスク要因は網羅的ではなく、本報告書の他の部分には、私たちの業務および財務業績に悪影響を及ぼす可能性のある他の要素が含まれている可能性がある。
薬物開発と商業化は高いリスクに関連しており、少数の研究と開発計画だけが製品の商業化を招いている。いかなる試験の初歩と中期結果及び早期臨床試験の結果は後期或いはそれ以上の規模の臨床試験のすべての結果或いは結果を代表しない可能性があり、監督部門の許可を得ることも確保できない。しかも、私たちの運営環境は競争が激しく、変化が迅速だ。新しいリスク要素は時々出現し、私たちの管理層はすべてのリスク要素を予測することができず、すべての要素が私たちの業務に与える影響を評価することができず、あるいは任意の要素あるいは要素の組み合わせは実際の結果が任意の前向き陳述に含まれたり暗示されたりする結果と大きく異なる程度を招く可能性がある。
このような不確実性を考慮して、あなたは未来の事件の予測としてこのような前向きな陳述に依存してはいけない。法的要求がない限り、私たちは未来に新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を任意の理由で更新または修正する義務がない。
本四半期報告で使用される10-Q表に示すように、別の説明または文脈が別途規定されていない限り、用語“私たち”、“私たち”、“私たち”および“会社”は、ATEA製薬会社およびその子会社を意味する。本四半期報告でForm 10-Q形式で出現したすべてのブランド名または商標は，それぞれの所有者の財産である.
II
要約.要約リスク要因
私たちの業務は、第1部1 A項で述べたリスクと不確実性を含む多くのリスクと不確実性に直面している。本四半期報告表格10-Qにおける“リスク要因”。私たちの業務に影響を与える主なリスクと不確定要素は以下の通りです
三、三、
四
表中のカタログ
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ページ |
前向き陳述に関する特別説明 |
i |
|
リスク要因をまとめる |
三、三、 |
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第1部： |
財務情報 |
1 |
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
1 |
|
簡明総合貸借対照表 |
1 |
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経営報告書と全面赤字を簡明に合併する |
2 |
|
株主権益簡明合併報告書 |
3 |
|
キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
4 |
|
簡明合併財務諸表付記 |
5 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
14 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
22 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
22 |
|
|
|
第二部です。 |
その他の情報 |
24 |
第1項。 |
法律訴訟 |
24 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
24 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
87 |
五番目です。 |
その他の情報 |
88 |
第六項です。 |
陳列品 |
89 |
サイン |
90 |
|
v
PART I— ファイナンシーAL情報
プロジェクト1.融資すべての報告書。
アテア製薬株式会社
凝縮連結 Baスプレー銃のシーツ
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産 |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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その他の資産 |
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経営的リース使用権資産純額 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債 |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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賃貸負債の当期部分を経営する |
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流動負債総額 |
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リース負債を経営する |
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所得税に対処する |
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総負債 |
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(see注釈 12 ） |
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株主権益： |
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優先株、$ |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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他の総合損益を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
1
アテア製薬株式会社
オペラの集約連結計算書損失と全面的損失
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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運営費 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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利子収入とその他の純額 |
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所得税前損失 |
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所得税費用 |
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純損失 |
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その他総合損失 |
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売却可能投資の未実現収益(赤字) |
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総合損失 |
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1株当たり純損失--基本損失と赤字 |
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加重平均普通株式数 — 基本株式数と希薄株式数 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
2
アテア製薬株式会社
連結財務諸表 of 株主持分
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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普通株 |
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その他の内容 |
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その他を累計する |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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実収資本 |
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総合利益 （ 損失 ） |
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積算 |
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株主権益 |
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残高 2024 年 1 月 1 日 |
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制限付き株式の譲渡による発行 |
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従業員株購入計画による普通株の発行 |
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株に基づく報酬費用 |
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その他全面収益(赤字) |
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純損失 |
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バランス — 2024 年 3 月 31 日 |
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普通株 |
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その他の内容 |
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その他を累計する |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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実収資本 |
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総合利益 （ 損失 ） |
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積算 |
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株主権益 |
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残高-2023年1月1日 |
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制限付き株式の譲渡による発行 |
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従業員株購入計画による普通株の発行 |
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株に基づく報酬費用 |
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その他全面収益(赤字) |
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純損失 |
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貸借高 2023 年 3 月 31 日 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
3
アテア製薬株式会社
簡明統合状態現金流動額
(単位：千)
(未監査)
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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経営活動のキャッシュフロー |
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純損失 |
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純損失と使用純現金の調整 |
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株に基づく報酬費用 |
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減価償却および償却費用 |
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有価証券のプレミアム · 割引の発生 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い費用と他の流動資産 |
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その他の資産 |
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売掛金 |
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費用とその他の負債を計算すべきである |
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リース負債を経営する |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー |
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有価証券を購入する |
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有価証券の売却と満期日 |
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投資活動が提供する現金純額 |
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融資活動によるキャッシュフロー |
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ESPP に基づく普通株式の発行による収益 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) |
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期初時点の現金、現金同等物及び制限現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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現金総額、現金等価物、および限定現金 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
4
アテア製薬株式会社
凝縮連結注記 財務諸表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
1.組織構造
業務の概要
株式会社アテア製薬当社は、その完全子会社であるアテア · ファーマシューティカルズ証券株式会社とともに、本明細書において「アテア」または「当社」と連結されます。
当社は、重篤なウイルス感染症に苦しむ患者の生活を改善するための抗ウイルス治療薬の発見、開発、商業化に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業です。 現在、 Atea はコロナウイルス病 2019 （ 「 COVID—19 」 ） の治療に対するベミニホスブビルの第 3 相臨床試験である SUNRISE—3 を実施しています。また、 Atea は現在、 C 型肝炎ウイルス （ 「 HCV 」 ） の治療薬としてベミニホスブビルとルザスビルの併用を評価する第 2 相臨床試験を実施しています。
流動性と資本資源
2024年3月31日現在、同社は
当社は2021年11月にJefferies LLC(“Jefferies”)と公開市場販売協定(“販売契約”)を締結し、この合意により、当社はその普通株式を随時発売·販売することができ、総発行価格は最高$に達する
リスクと不確実性
同社は臨床段階の生物製薬会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受けている。これらのリスクには、臨床前および臨床研究の潜在的な失敗、一般的な研究および開発活動に関連する不確実性、他社からの技術革新の競争、重要な人員への依存、政府規定の遵守、会社が開発する可能性のある任意の候補製品の市場承認を得る必要があり、患者、支払者、および保健提供者の広範な受け入れを得て、市場の承認を得た任意の製品を商業化することに成功し、企業の独自技術および製品に対する十分な知的財産権保護を確保し、維持する必要があるが、これらに限定されない。また、同社の現在の多くの臨床前研究、臨床開発と製造活動は第三者サービスプロバイダに依存している。現在開発されている候補製品は、C型肝炎ウイルスを治療するbemnifosbuvirとruzasvirの組み合わせを含み、大量の追加資本と追加の研究および開発作業が必要となり、同社のすべての候補製品は商業化前に監督部門の承認が必要となる。同社がその候補品の販売から収入を得ることができても、承認されれば利益を上げることができない可能性がある。同社が利益を達成できなかったり、継続的に利益を上げられなかったりすると、計画通りの運営を継続できず、運営の減少を余儀なくされる可能性がある。
会社は、追加株式証券融資、債務融資、またはそれと達成可能な任意の新しい協力関係または他の手配に関連する資金を売却することによって、1つまたは複数の融資方法によって追加資本を求めることができる。当社が当社が受け入れ可能な条項に従ってタイムリーまたは根本的にそのような追加資金を得ることができる保証はありません。どんな融資条項も、会社の既存株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性がある。 地政学国内や政治的動乱やテロを含む様々な事件は、世界の商業·金融市場の深刻な混乱を招いている。また、最近または未来の市場変動、インフレ激化、金利上昇は
5
反対効果があります会社の融資コストを増加させる可能性があり、将来の潜在的な流動性源を得ることを制限する可能性がある。
2.主な会計政策の概要
陳述の基礎
本文書に掲載されている当社の審査されていない中期簡明総合財務諸表は、アメリカ公認会計原則(“公認会計原則”)、財務会計基準委員会(“財務会計基準委員会”)の“会計基準まとめ”、“会計基準更新”及び“アメリカ証券取引委員会”の規則及び規定に基づいて作成されている。米国証券取引委員会規則および法規によって許可される場合、公認会計基準に従って作成された財務諸表に一般的に含まれるいくつかの情報および脚注開示は、本報告において簡素化または省略されている。したがって、これらの監査されていない簡明な総合財務諸表は、当社の2023年12月31日までの年度の監査された総合財務諸表とその付記とともに読まなければならない会社が2024年2月28日に米国証券取引委員会に提出したForm 10-K年度報告書に含まれる。
監査されていない中期財務情報
添付されている2024年3月31日までの簡明総合貸借対照表、2024年3月31日及び2023年3月31日までの3ヶ月の簡明総合経営及び全面損失表、2024年及び2023年3月31日までの3ヶ月の簡明総合株主権益表、及び2024年及び2023年3月31日までの3ヶ月の簡明総合現金流動表はすべて監査を受けていない。審査されていない中期財務諸表は、審査された年度財務諸表と同じ基準で作成され、経営陣は、このような中期財務諸表は、会社の2024年3月31日までの財務状況、2024年3月31日まで、2023年3月31日までの3ヶ月の経営業績公報表に必要な正常な経常的調整のみを含むすべての調整を反映していると考えているそして2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間のキャッシュフロー。2024年3月31日までの3カ月間の業績は、2024年12月31日までの1年または任意の他の過渡期の予想業績を必ずしも表明しているとは限らない。
予算の使用
公認会計原則に従って財務諸表を作成することは、管理層に推定と仮定を要求し、簡明な総合財務諸表とこれらの付記中の報告の金額に影響を与える。当社は過去の経験、既知の傾向及びその他の市場の特定或いはその他の関連要素及びその当時の状況に属すると考えられる合理的な仮定に基づいて推定します。経営陣は、研究開発費を計算すべき推定数、有価証券の推定値、株式奨励の推定値、経営リース使用権資産および賃貸負債の推定値、所得税など、その推定数を評価し続けている。推定された変化記録は，この変化を知っている間である.
合併原則
簡明な総合財務諸表はATEA製薬会社とその完全子会社ATEA製薬証券会社の勘定を含む。すべての会社間金額は合併中に販売されました。
重大会計政策
2023年12月31日までの年度のForm 10−K年報によると、会社の重大会計政策は変動していない2024年2月28日に米国証券取引委員会に提出された。
最近発表された会計公告
指定された発効日から、財務会計基準委員会または会社が採用している他の基準作成機関は、時々新しい会計声明を発表する。当社は、最近発表された基準を採用することは、その簡明な総合財務諸表や開示に重大な影響を与える可能性がないと考えている。
3.連携プロトコル
2020年10月、当社はF.Hoffmann-LaRoche Ltd.およびGenentech，Inc.(合わせて“Roche”と呼ぶ)と許可協定(“羅氏許可協定”)を締結し、この合意に基づき、当社は独占を付与した
6
ロー氏社に米国国外でbemnifosbuvirに関連するいくつかの開発および商業化権利を付与するライセンス(特定のC型肝炎ウイルス用途を除く)。
2021年11月、羅氏は2022年2月に発効した羅氏許可協定の終了通知を当社に出した。終了後，会社は羅氏許可協定に基づいて羅氏の権利と許可を会社に返還し，会社にBemnifosbuvirの臨床開発と将来の商業化を継続する権利を持たせた。世界開発計画活動と締約国との関連費用分担は発効終了日まで続いている。
全世界開発計画を達成する活動はASC 808項目の下に列挙されている。発生した費用と羅氏から取得または支払われた費用はASC 730に従って入金されなければならない研究と開発それは.そのため、会社は発生した費用を羅氏に支払ういかなる補償も含めて計上し、羅氏から受け取った補償が発効日を終了する前に研究開発費を削減したことを確認した。
2024年3月31日および2023年3月31日までの3ヶ月間、当社は貸手$を録音しました
4.有価証券
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2024年3月31日まで |
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原価を償却する |
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未実現収益 |
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未実現損失 |
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2023年12月31日まで |
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原価を償却する |
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未実現収益 |
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未実現損失 |
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有価証券 |
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米国政府機関証券 |
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商業手形 |
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2024 年 3 月 31 日現在、当社は
同社が受け取った収益は#ドルだった
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5.公正価値計測
以下の表は、会社が公正価値によって日常的に計量する金融資産に関する情報を提供し、このような公正価値を決定するための公正価値レベルを示す
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公正価値の測定 |
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レベル1 |
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レベル2 |
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合計する |
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米国財務省債券 |
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米国政府機関証券 |
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商業手形 |
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社債 |
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合計する |
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公正価値の測定 |
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レベル1 |
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レベル2 |
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合計する |
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現金等価物 |
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貨幣市場基金 |
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有価証券 |
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米国財務省債券 |
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米国政府機関証券 |
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商業手形 |
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社債 |
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合計する |
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適正価額階層内でレベル 1 に分類される当社の適正価額資産には、マネーマーケットファンドが含まれます。マネーマーケットファンドは、上場投資信託であり、 2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日時点の未監査の連結貸借対照表では現金同等物として提示されています。
適正価額階層においてレベル 2 に分類される当社の適正価額を有する資産には、商業紙幣、国債、社債、資産担保証券が含まれており、適正価額は、第三者の価格情報源による活発な市場における同一または類似の資産 · 負債の適正価額を決定しています。
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間、レベル 1 、レベル 2 、レベル 3 カテゴリー間の異動はありませんでした。
6.課税費用およびその他の流動負債
計算すべき費用および他の流動負債には以下の項目が含まれる
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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製造費、臨床費を含む研究開発費 |
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給与計算と給与計算関連 |
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専門費用とその他の費用 |
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費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない |
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$ |
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$ |
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7.普通株式
2024 年 3 月 31 日現在、当社の承認資本金は
8
8.株式報酬
2020年10月、株主は会社の2020年インセンティブ奨励計画(“2020計画”)を承認した。2020年には最初に最大支給を規定する予定です
2020年計画は、改訂された当社の2013年株式インセンティブ計画(“2013計画”)に代わって継承されています。2013年度計画の下で会社普通株株式を購入するための未償還オプション奨励が廃止された後、同社などの株式は2020年計画に基づいて付与される。
限定株単位
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間において、当社は
制限株式単位賞授与
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量 |
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加重平均 |
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2024 年 1 月 1 日時点の残高 |
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授与する |
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釈放されました |
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キャンセルします |
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$ |
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2024 年 3 月 31 日時点の未出資株式 |
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$ |
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2024 年 3 月 31 日現在、制限付き株式に関連する未認識報酬費用の総額は $でした。
業績に基づく限定株式単位
2023年12月31日までに会社は
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間において、当社は
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以下の表は、 2024 年 3 月期 3 ヶ月間の実績に基づく制限付き株式に関する活動の概要です。
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量 |
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加重平均 |
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2024 年 1 月 1 日時点の残高 |
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授与する |
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釈放されました |
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キャンセルします |
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$ |
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2024 年 3 月 31 日時点の未出資株式 |
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株式オプション
以下の表は、 2024 年 3 月期 3 年間のストックオプションの活動状況の概要です。
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量 |
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重みをつける |
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重みをつける |
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骨材 |
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2024 年 1 月 1 日時点の残高 |
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授与する |
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鍛えられた |
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キャンセルします |
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$ |
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2024 年 3 月 31 日時点の残高 |
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2024 年 3 月 31 日に着用予定 |
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2024 年 3 月 31 日付属 |
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$ |
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$ |
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2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間において、当社は
ストック · オプションの総固有価値は、ストック · オプションの行使価格と、当社の普通株式の適正価額よりも低い行使価格であったストック · オプションの当社普通株式の推定適正価額との差額として計算されます。
ストックオプションは一般的にサービス期間にわたって付与される。
従業員株購入計画
2020 年 10 月に、当社の株主は従業員株式購入計画 （ 「 ESPP 」 ） を承認し、 2020 年 11 月の当社の新規株式公開 （ 「 IPO 」 ） のクローズ時に発効しました。当社は当初、合計
ESPP の下で、当社は発行した
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株に基づく報酬費用
未監査の連結営業計算書及び損益計算書に含まれる報酬種別株式報酬費用は以下のとおりです。
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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株式オプション |
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制限株式単位 |
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パフォーマンスベースの株式単位 |
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従業員株購入計画 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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$ |
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$ |
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株式報酬費用は以下の通りに分類されます。
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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研究開発費 |
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一般と行政 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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$ |
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$ |
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9. 1 株当たり純損失
1 株当たり基本利益および希薄利益は以下のとおり算出します。
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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純損失 |
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$ |
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加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
なお、 2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 1 株当たり純損失の算定には、以下の株式は、当該期間の純損失が希薄化効果があるため、それぞれ除外しています。
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3月31日まで |
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2024 |
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2023 |
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株式オプション |
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制限株式単位 |
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業績に基づく限定株式単位 |
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10.レンタル証書
当社は、当社のオフィススペースについてキャンセル不可のオペレーティングリース契約を結んでいます。
225 リースの開始に関連して、当社は使用権資産およびオペレーティングリース負債 $を計上しました。
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以下の資産 · 負債は、 2024 年 3 月 31 日現在の連結貸借対照表に計上しています。
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3月31日まで |
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2024 |
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使用権資産 |
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流動賃貸負債 |
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非経常リース負債 |
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2024 年 3 月 31 日現在、当社唯一の営業リースである 225 リースに基づく将来の最低支払額は以下の通りです。
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3月31日まで |
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2024 |
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2024年残り時間 |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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賃貸支払総額 |
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黙示利子より少ない金額 |
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リース総負債 |
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賃貸負債の当期部分を経営する |
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$ |
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賃貸負債の非流動部分を経営する |
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$ |
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2024年3月31日および2023年3月31日までの3ヶ月間、当社が録画した運営リースコストは$
11.所得税
会社が記録した所得税支出は#ドルです
繰延税金資産を利用する能力に不確実性があるため、同社は2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間、全額推定準備金を維持した。
12.支払いの引受および事項
許可協定
2021年12月、同社はメルク社(“メルク”)の付属会社MSD International GmbHとRuzasvirの開発、製造、商業化について許可協定(“メルク許可協定”)を達成した。Ruzasvirは同社がbemnifosbuvirと共同開発しているNS 5 A阻害剤であり，C型肝炎ウイルスの治療に用いられている。
メルク許可協定の条項によれば、当社は、研究、開発、製造、製造、使用、輸入、輸出、販売、要約販売、または他の方法で商業化されたRuzasvirまたはRuzasvirを含む製品(各製品は“製品”)を、人間のすべての治療または予防用途のために、マーク許可協定の条項に基づいて、メルクから世界的に独占的(内部研究を行ういくつかの留保権利の制約を受けている)およびメルクのいくつかの特許および技術下の再許可可能な許可を取得した。
2022年2月に会社が支払った払戻不可能な前払いに加え、会社は特定の開発、規制、販売ベースのマイルストーンを実現したときにメルク社にマイルストーン支払いを要求される。また、同社は製品の年間純売上高に応じてメルクに分級特許権使用料を支払い、高い1桁から10代程度の割合で範囲を拡大する。当社の特許使用料支払い義務は、(I)当該製品のライセンスメルク特許を要求する最後の有効な特許請求の期限が満了した日及び(Ii)当該製品が同国で初めて商業販売されてから数年以内に継続される。便宜上、当社は事前にメルク許可契約の終了を書面で通知することができます。最初の潜在的なマイルストーンです金額は$です
12
臨時相談料
同社はあるコンサルティング会社と、ある製品の売上のパーセントで計算された成功費の支払いを要求し、累計最高支払額は#ドルである契約を締結した
賠償する
当社はあるタイプの契約を締結しており、これらの契約は一時的に当社に第三者のクレームについて各方面に賠償することを要求しています。これらの契約は、主に(I)会社の定款に関連し、当該定款によると、会社は取締役及び高級管理者を賠償しなければならず、他の高級管理者及び従業員が会社との関係によって生じる責任を賠償することができ、(Ii)契約によれば、会社は取締役、特定の高級管理者及びコンサルタントが会社との関係によって生じる責任を賠償しなければならず、(Iii)調達、サービス又は許可協定に基づいて、会社はサプライヤー、サービスプロバイダ又は許可された人のいくつかのクレームを賠償することを要求される可能性があり、会社の製品、技術、技術、ライセンス契約による可能性がある。知的財産権やサービスです
正常な業務過程で、会社は時々これらの契約に基づいて賠償要求を受ける可能性がある。上記の1つまたは複数の事項が当社にクレームを提起し、結果的に判決または和解を含む場合、当社の将来の業務、経営業績または財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。その会社は以前の賠償請求の歴史がなく、各特定のクレームに関連する独特の事実と状況が決定的になるので、これらの契約に基づいて支払われる最高潜在金額を決定することは不可能である。
13.福祉計画
会社は国税法第401(K)条に規定されている固定納付計画(“401(K)計画”)に基づいて、最低年齢·サービス要件に適合するすべての従業員を基本的にカバーしている。401(K)計画の条項によると、会社記録の一致入金は最高
14.関連する当事者取引
同社は取締役の一人が支配するエンティティとコンサルティング契約を締結した。その協定は毎年の雇用費を#ドルと規定している
2022年6月、同社は取締役の一人とコンサルティング契約を締結した
13
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
あなたは、私たちの財務状況および経営結果の議論および分析、ならびに当四半期報告書10-Q表の他の場所に含まれる監査されていない簡明な総合財務諸表および関連説明、ならびに2024年2月28日までに米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出された10-K表年次報告書に開示された監査された総合財務諸表および関連説明を読むべきです。本議論は、リスクおよび不確実性に関連する現在の計画、期待、および信念に基づく前向きな陳述を含む。様々な要因の影響により、我々の実際の結果は、第II部第1 A項“リスク要因”に記載されている要因と、本四半期報告における10−Q表の他の部分に記載されている他の要因とを含むこれらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる可能性がある。
概要
著者らは臨床段階の生物製薬会社であり、著者らの抗ウイルス薬物開発、薬物化学、生物学、生物化学とウイルス学の深い理解を利用して、深刻なウイルス疾患を治療するための新しい経口候補製品を発見と開発した。現在，われわれは新冠肺炎を治療する単一療法の全世界第3段階臨床試験として，非S 5 A阻害剤Ruzasvirと併用してC型肝炎ウイルス感染を治療する全世界第2段階臨床試験の一部として，われわれの主要候補製品Bemnifosbuvirを開発している。
ベニホブビル
著者らの内部発見計画に由来し、Bemnifosbuvir(AT-527)は1種の研究中の、斬新で経口的なオルニチンヌクレオチド類似ポリメラーゼ阻害剤であり、それは独特のヌクレオチドステントを新しい二プロドラッグと結合し、目的はウイルス複製を抑制する重要な酵素である。このようなバイプレクス薬の一部の方法を利用することは、我々が活性代謝物を最大限に形成し、潜在的に経口抗ウイルス製品候補を引き起こすことを可能にし、この製品は新冠肺炎、C型肝炎ウイルスおよび他の一本鎖RNAウイルスの病原体SARS-CoV-2に対して選択的かつ効率的な複製と転写を有し、同時に宿主細胞への毒性を回避すると信じている。
新冠肺炎
新冠肺炎が引き続き1種の全世界風土病として持続的に存在することに伴い、各種の変種による感染は急増し、深刻な感染の予防と伝播の経口抗ウィルス薬物は依然として切実に必要であり、特にハイリスク患者に対して、現有のワクチンと治療法の制限のため、彼らは現在ほとんど治療選択がない。ハイリスク患者は、ワクチンを接種していない患者、既存のワクチンに無効な患者、ワクチン接種後の効力が低下した患者を含み、このような状況は、免疫接種後3~6ヶ月の間、および現在の治療禁忌の患者に発生する可能性がある。適切な治療がなければ、ハイリスク患者は依然として深刻な新冠肺炎及び関連する入院と死亡が発生しやすい。
現在，我々は世界的なマルチセンター，ランダム，二重盲検，プラセボ対照の3期臨床試験であり，軽中度新冠肺炎の高リスク外来患者におけるベニフォブビルあるいはプラセボと現地で利用可能な看護基準(SOC)を同時に使用することを評価するSunISE−3を行っている。2024年3月、私たちはこの研究の患者登録を完了した。日の出−3患者群は、年齢70歳の患者(他のリスク要因を考慮しない)、年齢55歳で1つ以上のリスク因子を有する個人、年齢50歳で2つ以上のリスク因子を有する患者、および18歳で特定のリスク因子(免疫機能障害を含む)を有する個人を含み、新冠肺炎を接種した状態にかかわらず。患者は1：1のランダムな割合でフェニニホブビル550 mgを1日2回(BID)或いはプラセボBIDを受け、治療コースは5日であった。
この試験は受けたSOCのタイプに基づいて2つの研究群から構成されている：1)“支持性看護群”、フェニニホブビルを単一療法として評価(予備分析)、及び2)“連合抗ウイルス群”により、SOCが他の新冠肺炎を治療する適合性抗ウイルス薬を含むかどうかを評価する(二次分析)。この研究では，2221名の患者が支持性看護単一療法列に組み込まれているのに対し，74名のみが連合キューに組み込まれている。
日の出3号研究の主な終点は，支持性看護単一療法列中の29日間のすべての原因で入院または死亡であった。副次的な終点は，治療後60日目の患者結果の他の測定を含む。
現在，2024年下半期に日の出−3号研究の結果を報告する予定である。
14
C型肝炎ウイルス
直接作用の抗ウイルス経口併用治療方案は使用可能であるが、アメリカと全世界では、C型肝炎ウイルスは依然として深刻なウイルス性疾患である。全世界で約5800万人が慢性C型肝炎ウイルス感染を患っている。世界保健機関は、全世界で毎年新たに感染病例150万例、死亡29万例と推定されている。
米国ではC型肝炎ウイルスは健康危機とされており，約240万人が感染していると推定されている。C型肝炎ウイルスのアメリカでの流行は今後数年は不変であることが予想され、C型肝炎ウイルスの発病率の上昇は主にオピオイド危機、静注薬物の使用及びC型肝炎ウイルスの再感染、特に若者の中で、治療を受ける新しい患者の数を相殺したからである。
著者らのC型肝炎ウイルス戦略の重点はbemnifosbuvirとRuzasvirを結合して開発することであり、ruzasvirは1種のC型肝炎ウイルスNS 5 A阻害剤であり、著者らはメルク社(“メルク”)から独占許可を得た候補製品である。2種類或いは2種類以上の異なる作用機序を有する直接作用抗ウィルス薬物を利用して連合治療を行うことは、1種の科学と臨床で公認された方法であり、現在ヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎ウイルスとC型肝炎ウイルスの治療方案に応用できる。
我々のC型肝炎ウイルス開発計画の目標は，(開発が成功すれば)bemnifosbuvirとruzasvirの組み合わせを提供することにより現在のSOCを改善し，潜在的に差別化された8週間の汎遺伝子タンパク質加水分解酵素阻害剤療法として，肝硬変の有無のC型肝炎ウイルス感染患者のためのものである。
現在、著者らは世界第二期臨床試験を行い、フェニニホブビルとルザスビルを併用し、単純なC型肝炎ウイルス感染患者の治療に用いられており、非肝硬変患者でも代償性肝硬変患者でも。この研究は毎日1回のフェニルナホブビル550 mgとルザスビル180 mgの併用治療の8週間の安全性と有効性を評価することを目的としている。280名ものC型肝炎ウイルスに感染した未治療のC型肝炎ウイルスGT患者は，60名の非肝硬変患者を含み，この第2段階臨床試験に参加する予定である。この研究の主な終点は安全性とSVR 12だ。他のウイルス学的終点はウイルス学的失敗、SVR 24と薬剤耐性を含む。
2024年2月には，98%のSV 4率が観察されたキューを完全に導入した最終結果を公表した[59人の被験者のうち58名がSVR 4に達し，そのうちの1人は治療後のフォローアップに戻っていなかった]それは.SVR 4に達していない1例の患者はコンプライアンスが悪く、C型肝炎ウイルスGT-2に感染した。これらの結果は2024年1月に発表された初歩的な結果と一致する。継続検討では，SV 4率は規定された90%SVR 4の奏効率基準を超えていた。そこで，2024年1月に肝硬変患者を含む他の220名の患者を募集し始めた。コホート導入では，周囲の治療では，各患者がLLOQに近いか低い場合に非常に迅速なウイルス負荷が認められ，フェニホブビルとルザスビルを8週間併用した治療レジメンを支持していると考えられる。8週間の治療計画終了時には，キューに導入した全60名の患者がLLOQ未満のウイルス負荷量に達した。
導入キューでは，bemnifosbuvirとruzasvirの組み合わせは全体的に安全であり，耐性は良好であり，薬物に関する重篤な有害事象はなく，治療中止や有害事象はなく，AEsは軽微であることが多い。世界第二段階研究に参加したすべての患者の最終SVR 12結果は2024年下半期に発表される予定である。
第二段階の研究が成功すれば、監督管理機関との討論と協調に依存し、2024年下半期に第三段階の臨床開発計画を開始する予定である。
財務資源
私たちは私たちが現在の計画を推進するための十分な資本を持っていると信じている。2024年3月31日現在、私たちは5.415億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちの現在の計画によると、私たちはこれらの財政資源が現在と計画中の臨床計画を推進し、肝心な転換点を通じて、私たちの新冠肺炎日の出3号の臨床試験を完成させ、C型肝炎を治療するベニフォブビルとルザスビルの臨床開発を完成させ、私たちの活動に2027年までの資金を提供することができると予想している。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。
私たちはどんな製品も販売を許可されておらず、設立以来何の製品収入も発生していない。予測可能な未来に、私たちは製品販売から何の収入も得られないと予想される。私たちが製品収入を作る能力は、私たちの1つ以上の候補製品の成功的な開発、規制承認、最終商業化にかかっているだろう。私たちが製品販売から相当な収入を得ることができる前に、もしあれば、私たちは私募や公共株式あるいは債務融資を通じて私たちの運営に資金、協力を提供したい
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第三者との他の手配、または他の融資源を通じて。受け入れ可能な条件で、私たちは十分な資金を得ることができないかもしれないし、全く持っていないかもしれない。もし私たちが必要な時に資金を調達したり、このような合意に到達できなければ、私たちは候補製品の開発と商業化を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれない。
羅氏許可協定
2020年10月、著者らは羅氏会社と許可協定(“羅氏許可協定”)を締結し、F.Hoffmann-LaRoche Ltd.とGenentech，Inc.(総称して“羅氏”)と許可協定(以下“羅氏許可協定”と略称する)を締結し、内容はbemnifosbuvir、bemnifosbuvir或いはAT-511を含む製品、bemnifosbuvirの無料基礎及び関連するセット診断薬物の全世界開発、生産と商業化に関連する。羅氏許可協定の期限内に，羅氏と我々は世界規模で新冠肺炎のためのベノホビルを共同開発し，このような開発活動に関するコストを折半した。
羅氏許可協定は2022年2月10日に終了したため，我々が羅氏とコストを分担する義務も終了した。羅氏許可協定の終了に伴い、私たちは羅氏が世界的にベノホブビルを研究、開発、製造、商業化し、すべての使用分野にベノホブビルを含む製品と関連する診断支援の権利を再獲得した。
メルク許可協定
2021年12月、私たちはメルク社(“メルク”)の付属会社MSD International GmbHとRuzasvirの開発、製造、商業化について許可協定(“メルク許可協定”)を達成した。Ruzasvirは研究中のNS 5 A阻害剤であり，ベンフォブビルと共同開発し，C型肝炎ウイルスの治療に用いられている。
メルク許可協定の条項によれば、私たちは、研究、開発、製造、使用、輸入、輸出、販売、要約販売、または人間のすべての治療または予防用途のために商業化されたruzasvirまたはruzasvirを含む製品(各製品は“製品”)のために、いくつかのメルク特許および技術の下で独占的(内部研究を行ういくつかの留保権利の制約を受ける)、再許可および世界的許可を取得した。
2022年2月に支払われた払戻不可能な前払いに加えて、特定の開発、規制、販売ベースのマイルストーンを実現する際に、メルク社にマイルストーン支払いを要求されます。また、製品の年間純売上高に応じてメルクに等級版税を支払い、高い1桁から10代程度の割合で範囲を拡大する。私たちの特許使用料支払い義務は、(I)当該製品の許可メルク特許を要求する最後の有効な権利要件が満了したとき、および(Ii)当該製品が当該国/地域で初めて商業販売されてから数年以内に継続される。便宜上、事前に書面で通知された場合、メルク許可プロトコルを終了することができます。最初の可能なマイルストーンは500万ドルで、第3段階臨床試験の開始時に支払われる。
財務運営の概要
2024年3月31日現在、私たちは5.415億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。2024年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された純現金は3990万ドル。
私たちは、臨床前と臨床開発を通じて私たちの候補製品を推進し、規制部門の承認を求め、このような製品の商業化生産に準備し、他の方法で商業化活動を行い、より多くの候補製品を獲得、発見、検証、開発し、私たちの知的財産権の組み合わせを獲得、維持、保護、実行し、より多くの人員を募集するため、経営活動で使用されている純現金は相当な量を維持することが予想される。また、私たちは上場企業として運営を続けているので、追加コストが発生する可能性があります。私たちは私たちの利用可能な現金と現金等価物が2027年まで私たちの計画中の業務に資金を提供するのに十分だと信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。
私たちはどんな製品も販売を許可されておらず、設立以来何の製品収入も発生していない。予測可能な未来に、私たちは製品販売から何の収入も得られないと予想される。私たちが製品収入を作る能力は、私たちの1つ以上の候補製品の成功的な開発、規制承認、最終商業化にかかっているだろう。私たちが製品販売から相当な収入を得ることができる前に、もしあれば、私たちは私募または公共株式または債務融資、第三者との協力または他の手配、または他の融資源を通じて私たちの運営に資金を提供する予定だ。受け入れ可能な条件で、私たちは十分な資金を得ることができないかもしれないし、全く持っていないかもしれない。資金を集めたりそのような合意に到達できなければ
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必要であれば、私たちは私たちの候補製品の開発と商業化を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれない。
我々は，臨床前および臨床開発を行うための臨床研究機関(CRO)を含む第三者サービスプロバイダの使用を継続し，契約製造組織(CMO)を用いて我々の候補製品開発過程で使用される材料を製造·供給する予定である。また、私たちはCMOに依存して、私たちが開発に成功する可能性のある任意の候補製品の商業供給を製造したい。
私たちが計画を進めていくにつれて、私たちは今後数年で巨額の費用が発生すると予想している
経営成果の構成部分
収入.収入
私たちは販売を許可された製品は何もなく、私たちはその期間中に何の収入も発生しなかった。
もし私たちが候補製品の開発に成功して商業化すれば、将来的に製品販売から収入を得ることができるかもしれない。さらに、私たちは第三者と締結する可能性のある協力または許可協定から収入を得ることができる。
運営費
研究と開発費
私たちのほとんどの研究開発費には私たちの候補製品の発見と開発に関する費用が含まれています。これらの費用には、CROおよびCMOを含む第三者に支払われる代表者が特定の研究開発活動を行う費用および相談費用、および我々の研究開発者の給料およびボーナス、従業員福祉コスト、株式ベースの給与支出、および賃貸料、設備、減価償却、情報技術コスト、研究開発者が占めるべき公共事業費を含む分配された管理費用が含まれる。私たちの内部と外部の研究開発費は実際に発生した方式で支出されている。以下の場合
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前払い金額あるいは発生したコストを超えた場合、私たちは前払い費用を記録します。この費用はサービスを提供する時、あるいは貨物を渡す時に支出されます。
われわれの研究開発コストの大部分は外部コストであり，治療領域に応じて追跡している。私たちは複数の計画に配置されているので、私たちの内部研究開発費を治療分野で追跡していない。
私たちの審査簡明総合財務諸表付記3で述べたように、羅氏許可協定が2022年2月に終了した間、私たちと羅氏は50/50の割合でいくつかの製造と臨床開発コストを分担した。羅氏は私たちがこのような費用に占める割合について私たちに出した勘定書を研究開発費に記録しています。2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間、羅氏から得られた信用により、我々が記録した研究開発費は130万ドルと100万ドル純減少した。これらのポイントは，羅氏許可プロトコルが終了した後，羅氏が我々と羅氏にbemnifosbuvirに関する費用を分担している間に，羅氏が報告した見積費用金額を変更·調整した結果である.私たちは羅氏から追加的な信用を得ることもなく、関連する研究開発費の純減少も記録しないと予想される。
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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(単位：千) |
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新冠肺炎の外部コスト |
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$ |
39,252 |
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$ |
8,949 |
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C型肝炎ウイルスの外部コスト |
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5,953 |
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3,373 |
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デング熱外コスト |
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— |
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3,293 |
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内部研究開発コスト |
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12,370 |
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13,339 |
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研究開発総コスト |
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$ |
57,575 |
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|
$ |
28,954 |
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我々はほとんどの資源を集中して我々の候補製品，特に新冠肺炎の治療のためのベネホブビルとC型肝炎の治療のためのベネホブビルとルザスビルの組み合わせを開発している。著者らは、日の出-3段階3臨床試験の完成、著者らのC型肝炎臨床計画の推進(もし私たちの2段階の臨床試験が成功すれば、私たちは3段階の臨床開発を含むと予想される)、監督部門の私たちの候補製品に対する承認を求め、これらの候補製品の商業化のための準備を求め、私たちの研究と開発費用は四半期の変化によって変化すると予想される。私たちの臨床プロジェクトを予測し、私たちの商業製造と供給プロセス及び商業規模の製品製造の時間或いはコストを検証することは困難であり、私たちがコントロールできない要素を含む多くの要素によって遅延が発生する可能性がある。例えば、FDAや他の規制機関が、現在予想されている臨床試験を行うことを要求している場合、または登録遅延やその他の理由で計画された臨床試験を完了する時間を延長した場合、臨床開発を完了するために多くの追加の財源と時間を要する可能性がある。しかも、私たちは私たちの候補製品がいつ規制部門の承認を受けるのか確実に予測できない。
一般と行政費用
一般及び行政支出は主に賃金と人件費を含み、賃金及び花紅、福祉及び株式給与支出、法律、コンサルティング、会計及び税務サービスの専門費用、分配された間接費用(家賃、設備、減価償却、情報科学技術費用及び光熱費を含む)、及びその他の研究及び発展支出に属さない一般運営支出を含む。
人員コストの増加、インフラの拡大、ナスダックと米国証券取引委員会の要求遵守に関する諮問、法律や会計サービスコストの増加、投資家関係コストの増加により、私たちの一般的かつ行政費用は増加する可能性があり、私たちの組織が将来私たちの候補製品の潜在的商業化のために行う任意の拡張に関する費用を含むことが予想される。
利子収入とその他の純額
利息収入とその他の純額は主に私たちの現金、現金等価物、有価証券が稼いだ利息収入からなります。
所得税
所得税は主に連邦と州の当期所得税で構成される。
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経営成果
2024年3月31日までと2023年3月31日までの3カ月間の比較
以下の表に示した期間の業務成果をまとめる
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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変わる |
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(単位：千) |
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運営費用： |
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研究開発 |
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$ |
57,575 |
|
|
$ |
28,954 |
|
|
$ |
28,621 |
|
一般と行政 |
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12,231 |
|
|
|
12,615 |
|
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(384 |
) |
総運営費 |
|
|
69,806 |
|
|
|
41,569 |
|
|
|
28,237 |
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運営損失 |
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|
(69,806 |
) |
|
|
(41,569 |
) |
|
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(28,237 |
) |
利子収入とその他の純額 |
|
|
6,868 |
|
|
|
6,299 |
|
|
|
569 |
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所得税前損失 |
|
|
(62,938 |
) |
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(35,270 |
) |
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(27,668 |
) |
所得税の割引 |
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(231 |
) |
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(197 |
) |
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(34 |
) |
純損失 |
|
$ |
(63,169 |
) |
|
$ |
(35,467 |
) |
|
$ |
(27,702 |
) |
研究と開発費
研究開発費は2860万ドル増加し、2023年3月31日までの3カ月間の2900万ドルから2024年3月31日までの3カ月間の5760万ドルに増加した。この増加は主に著者らの第三段階新冠肺炎日の出-3臨床試験と著者らのベニホブビルとルザスビルの併用によるC型肝炎治療の第二段階臨床試験に関する外部支出の増加によるものである。この増加は内部費用が100万ドル減少した部分で相殺され，これは主にコンサルティングや他の研究や開発費の減少によるものである.
一般と行政費用
一般·行政費は40万ドル減少し、2023年3月31日までの3カ月の1260万ドルから2024年3月31日までの3カ月の1220万ドルに減少した。純減少は主に専門費用の低下によるものだ。
利子収入とその他の純額
2024年3月31日までの3ヶ月間の利息収入とその他の純額は、2023年3月31日現在の3ヶ月より60万ドル増加しており、これは主に収益の高い有価証券とより高い金利に投資しているためである。
所得税
2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、20万ドルの所得税支出を記録した。
流動性と資本資源
流動資金源
2024年3月31日現在、私たちは5.415億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちの現在の運営計画によると、私たちは私たちの利用可能な現金、現金等価物、および有価証券が私たちの計画中の2027年前の運営に資金を提供するのに十分だと信じている。
私たちは2021年にJefferies LLC(“Jefferies”)と公開市場販売プロトコル(“販売プロトコル”)を締結し、この合意によると、私たちは時々Jefferiesに普通株式を提供または販売することができ、総発行価格は最大2.0億ドルに達し、販売代理または依頼者を務めることができる。私たちはJefferiesに毎回の株式販売総収益の3.0%の手数料を支払い、法的費用と支出を返済し、Jefferiesに慣用的な賠償と供給権を提供することに同意する。2024年3月31日現在、販売契約に基づいていかなる株式も発行されていない。同社が2021年11月24日に米証券取引委員会に提出したS-3表に基づいて登録書と関連目論見書を棚上げして発売する。
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将来の資金需要
今まで、私たちはまだどんな製品収入も発生していない。私たちは規制部門から任意の候補製品の承認を得て商業化されない限り、いかなる製品収入も生じないと予想され、これがいつ、または発生するかどうかを知らない。私たちは予測可能な未来に、私たちが私たちの候補製品を開発し続け、規制部門の承認を求め、任意の承認された製品を商業化し始めるにつれて、巨額の運営支出を生み出し続けると予想される。私たちは新製品の候補製品開発に関連するすべてのリスクに支配されています。私たちは予測できない費用、困難、複雑な状況、遅延、その他私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある未知の要素に遭遇する可能性があります。また、上場企業として運営を継続し、開始活動を支援するための組織を拡大し、候補製品の潜在的な商業化に備えて、追加の一般的かつ行政的コストが生じることが予想されます。
私たちは引き続き私たちの候補製品を開発し、予測可能な未来に運営に資金を提供するために追加の資金を必要とするだろう。私たちは、公共またはプライベート·エクイティまたは債務融資、第三者との協力計画、または他の融資源による資金調達を求めることができる。私たちは多くの追加資本を集める必要があるかもしれません。必要な資金は多くの要素に依存します
我々の任意の候補製品の開発に関連するこれらまたは他の変数の結果の変化は、私たちの1つまたは複数の候補製品の開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させることができる。また、私たちの運営計画は将来的に変化する可能性があり、運営需要やそのような運営計画に関連する資本要求を満たすための追加の資本が必要となります。もし私たちが株式証券を発行することでより多くの資金を調達すれば、私たちの株主は希釈されるかもしれない。私たちが将来達成する任意の債務融資は、私たちが保有権または追加債務を発生させること、配当金の支払い、私たちの普通株の買い戻し、特定の投資または特定の合併、合併、または資産売却取引に従事する能力の制限を含む、私たちの運営を制限する追加契約を加えるかもしれない。私たちが調達した任意の債務融資または追加株式には、私たちまたは私たちの株主に不利な条項が含まれているかもしれない。
受け入れ可能な条件で、私たちは十分な資金を得ることができないかもしれないし、全く持っていないかもしれない。私たちは必要な時に資金を集めることができず、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実施する能力にマイナス影響を与えるかもしれません。もし私たちが必要な時により多くの資金を集めることができない場合、私たちは私たちの開発計画および臨床試験の一部または全部を延期、減少または終了することを要求されるかもしれないし、あるいは他の人が特定の地域または私たちが自分で開発し商業化したい適応で私たちの候補製品を使用することができるかもしれない権利を販売することを要求されるかもしれない。もし私たちが私たちの資金を補充するために協力や他の手配を要求された場合、私たちは私たちの候補製品を開発して商業化する能力を制限するいくつかの権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちまたは私たちの株主に不利な他の条項があるかもしれません。これは私たちの業務や財務状況に大きな影響を与えるかもしれません。
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市場変動、インフレ、金利変動、マクロ経済傾向と地政学的事件は、内乱或いは政治動乱とテロを含み、資金源の可獲得性と任意の資金の可獲得性条件に重大な影響を与える可能性がある。
参照してください第1部プロジェクト1 A“リスク要因”私たちの大量の資本要求に関連した追加的な危険。
現金流量集計表
以下の表に、以下の各期間の現金、現金等価物、および限定的な現金の主なソースおよび用途を示す
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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(単位：千) |
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提供された現金純額(使用)： |
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経営活動 |
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$ |
(39,865 |
) |
|
$ |
(29,850 |
) |
投資活動 |
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56,802 |
|
|
|
24,480 |
|
融資活動 |
|
|
150 |
|
|
|
165 |
|
現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) |
|
$ |
17,087 |
|
|
$ |
(5,205 |
) |
経営活動のキャッシュフロー
2024年3月31日までの3カ月間、経営活動に用いられた純現金は3990万ドル。経営活動で使用されている現金は主に純損失6320万ドルと有価証券割増と割引により350万ドル増加したが、株式ベースの報酬1260万ドル、売掛金や売掛金の910万ドル増加、前払い費用やその他の流動資産の減少510万ドル分で相殺された。
2023年3月31日までの3カ月間、経営活動に用いられた純現金は2990万ドル。経営活動のための現金は主に純損失3550万ドル、有価証券割増·割引により310万ドル増加し、売掛金や売掛金は600万ドル減少したが、株式ベースの報酬1250万ドルと前払い費用230万ドル分が相殺された。
投資活動によるキャッシュフロー
2024年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供する現金純額は5680万ドルで、うち2.24億ドルの有価証券の販売と満期日、1億672億ドルの有価証券購入量が含まれている。
2023年3月31日までの3ヶ月間、投資活動が提供した現金は2450万ドルで、1.811億ドルの有価証券の販売と満期日を含み、一部は1.566億ドルの有価証券購入によって相殺された。
融資活動によるキャッシュフロー
融資活動が提供する現金純額は、2024年3月31日までの3カ月間で、当社の従業員株式購入計画(“ESPP”)に基づいて普通株を発行する収益を含む20万ドル。
融資活動が提供する純現金は、2023年3月31日までの3カ月間で、我々のESPPによる株式売却益を含む20万ドル。
契約義務と約束
2024年3月31日までの3ヶ月間、私たちの契約義務は、私たちがこれまで2023年12月31日までのForm 10-K年度報告で開示した契約義務と実質的に変化しません。
我々は正常業務過程においてCROとCMOを含む第三者契約組織と契約を締結し、臨床前と臨床研究及び臨床前材料のテスト、製造と供給、及び運営目的のための他のサービスと製品を行った。これらの契約には最低購入約束は含まれておらず、通常、通知後の一定期間後に終了することが規定されているので、これらの合意の下での撤回不可能な義務は実質的ではないと考えられる。ログアウト時に支払うべき金額には、提供されたサービスの支払いと、ログアウトの日までに発生した費用のみが含まれます。
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重要な会計政策と試算
私たちが監査していない簡明な総合財務諸表は公認会計基準に基づいて作成された。これらの財務諸表を作成する際には、報告された資産および負債の報告金額、財務報告日、または有資産および負債の開示、および報告期間内に発生する報告費用に影響を与える推定および仮定を行う必要がある。我々の見積もりは，我々の歴史的経験と，当時の状況では合理的な様々な他の要因に基づいており，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではないように見える。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。
我々のキー会計政策と見積もりは，2023年12月31日現在のForm 10−K年度報告第II部第7項“経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析−キー会計政策と見積もり”というタイトルで説明した。これらの会計政策は、経営陣の判断と見積もりに関連する重要な分野に関連しているため、私たちの歴史と将来の業績を知るために重要であると考えられます。2024年3月31日までの3ヶ月間、我々のキー会計政策および推定は、2023年12月31日までの年次報告Form 10-Kで議論されている政策および推定と実質的な変化はない。
賠償協定
私たちは正常な業務過程で標準的な賠償計画を達成した。これらの手配によると、私たちは無害を賠償し、維持し、補償された側が受けたまたは発生した損失を賠償することに同意し、任意の第三者がその技術について提出した任意の商業秘密、著作権、特許または他の知的財産権侵害請求に関連する損失を含む。このような賠償協定の期限は一般的に協定締結後のいつでも永久的に有効だ。このような計画によると、私たちが未来に支払わなければならない最高金額は確定できないかもしれない。私たちは訴訟を弁護したり、このような賠償協定に関連したクレームを解決する費用を負担したことがない。したがって、私たちはこのような合意の公正な価値がわずかだと思う。
また、取締役や上級管理者が私たちの要求に応じてこのような身分でサービスする場合、ある事件や事件が発生した場合、私たちの役員と上級管理者に賠償を行うことに同意します。賠償期間には役員サービス期間中に発生したすべての関連事件と事件が含まれる。これらの賠償協定によると、私たちが将来支払う必要がある可能性のある最大潜在金額は協定に規定されていません。しかし、私たちは将来支払うべき任意の金額の一部を回収できるように、私たちのリスクを減らすことができる役員と役人保険があります。保険適用範囲を超えたこれらの賠償協定の推定公正価値は最も低いと考えられる。
プロジェクト3.数量と品質市場リスクの開示について。
金利感度
我々の金融商品や財務状況に固有の市場リスクとは、金利や為替レートの不利な変動による潜在的損失を指す。2024年3月31日現在、私たちは5.415億ドルの現金、現金等価物、および有価証券を持っており、その中には利上げ通貨市場基金が含まれており、その公正な価値は米国金利の全体的なレベルの変化の影響を受ける。しかし、私たちの現金等価物の短期満期日と低リスクイメージのため、金利の即時10%の相対的な変化は、私たちの現金等価物の公正な価値または私たちの未来の利息収入に実質的な影響を与えないだろう。
インフレ、金利の変化、あるいは外貨為替レートの変動が私たちの本稿で述べたどの時期の経営業績に実質的な影響を与えるとは思いません。
項目4.制御プログラムがあります
制御とプログラムの有効性の制限
我々の開示制御およびプログラムを設計·評価する際に、管理層は、任意の制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良好であっても、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできないことを認識している。また、開示制御およびプログラムの設計は、管理層に、そのコストに対する可能な制御およびプログラムの利益を評価する際に判断することが要求されるリソース制限が存在するという事実を反映しなければならない。
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開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、本四半期報告でカバーされている10-Q表に含まれている期間の終了時に、当社の開示制御および手順(1934年の証券取引法(改正)下の規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されている)の有効性を評価した。この評価に基づき、我々の最高経営責任者および最高財務責任者は、2024年3月31日までに、我々の開示統制および手続きが合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2024年3月31日までの四半期内に、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)規則の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
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第2部-その他情報.情報
項目1.法律規定法律手続き。
私たちは実質的な法的手続きの制約を受けないだろう。
第1 A項。リスクF俳優です。
以下に述べるリスクおよび不確実性、および当社の監査されていない簡明な総合財務諸表および関連説明、ならびに“経営結果および財務状況の検討および分析”を含む、本四半期の報告書Form 10-Qの他の情報を慎重に考慮しなければなりません。上記のいずれかのリスクが発生した場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、あるいは見通しは重大な悪影響を受ける可能性がありますので、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたはすべてまたは一部の投資を損失する可能性があります。いくつかの要因により、以下に説明する要因を含むため、我々の実際の結果は、これらの前向き陳述において予想される結果とは大きく異なる可能性がある。
新冠肺炎治療候補製品開発に関するリスク
われわれはベニホブビルを新冠肺炎治療の潜在薬として開発することに大きな不確実性がある。
新冠肺炎の大流行が始まって以来，われわれは新冠肺炎を治療するベニホブビルの開発に実質的な努力を集中してきた。私たちは開発に成功し、市場の許可或いは承認を得ることができないかもしれないし、あるいはフェニホブビルを新冠肺炎の潜在的な治療方法として商業化することができないかもしれない。
2020年10月、我々は羅氏と羅氏許可協定を締結し、この協定に基づいて、Bemnifosbuvirを含む、米国国外(あるC型肝炎ウイルス用途を除く)を含む、我々のいくつかの化合物に関連する開発と商業化権利の独占許可を羅氏に授与した。2021年11月、羅氏は羅氏許可協定を終了し、2022年2月10日から発効すると通知した。2021年12月，新冠肺炎治療環境の変化により，新たな経口抗ウイルス治療案の発売と，羅氏社との協力の終了を含め，MORNINGSKYとMEADOWSPRINGの3期臨床試験を中止することにした。われわれは両3期研究とも十分な数の患者を募集せずにあらかじめ指定された統計分析を行った。2022年1月，入院患者で行われた第2段階臨床試験を終了することにした。
それにもかかわらず，われわれはベニフォブビルの開発を進めており，ハイリスク非入院患者の新冠肺炎の治療に用いるとともに，単一と連合治療戦略を求めている。私たちは単一療法や併用療法が成功するかどうか分からない。
現在，われわれは日の出−3号試験を行っており，これは世界的，多中心，無作為，二重盲検，プラセボ対照の3期臨床試験であり，軽中度新冠肺炎を有する高リスク非入院患者に対するベネホブビル(550 mgBid，5日)の治療効果を評価している。
日の出-3試験を行うと同時に、ベンニホブビルと併用して新冠肺炎を治療する可能性のある独自のプロテアーゼ阻害剤候補製品を探すために努力している。ベンゼンブビルと組み合わせて評価するための潜在的なタンパク質加水分解酵素阻害剤を開発する努力は非常に早期の段階であり，この努力が成功するかどうか，あるいは成功すれば，この酵素阻害剤製品候補製品がいつ臨床開発に許可される可能性があるかを決定する。新たに決定された候補プロテアーゼ阻害剤製品または任意の他の候補製品の臨床開発を開始する前に、INDをFDAまたはCTAに提出し、米国以外の同様の規制機関に提出することを支援するために、広範な臨床前研究を完了する必要がある。
代替的に、候補プロテアーゼ阻害剤薬剤を開発および商業化する権利を第三者から許可または得ることができる。提案、交渉、および実施獲得は、新規冠肺炎の潜在的治療のためのプロテアーゼ阻害剤またはフェニニホブビルと組み合わせて可能性のある任意の他の候補製品を得ることができるかもしれないが、長く複雑なプロセスである可能性がある。他の会社には、より多くの財務、マーケティング、販売資源を持つ会社が含まれており、これらの候補製品の買収を競争しているかもしれません。私たちは私たちが受け入れられると思う条項で他の候補製品の権利を得ることができないかもしれない(もしあれば)。
さらに、共同方案を評価する臨床試験は、FDAまたは他の規制機関を満足させるために、連合案の各構成要素の効果を十分に証明することを要求することを含む追加のコスト、時間、およびリスクの影響を受ける。例えば，早期臨床試験が求められ，任意の新たに発見されたプロテアーゼ阻害剤の安全性が評価されることが予想される
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候補薬物、そして後期臨床試験を行い、ベニホブビルとこの酵素阻害剤の併用作用を評価することができる。
我々はすでに約束し，引き続き大量の財力と人的資源を投入し，ベネホブビルを単一療法として開発し，ベネホブビルと併用可能なプロテアーゼ阻害剤候補薬を発見し，ベネフォブビルと新冠肺炎治療のための酵素阻害剤を併用した(いずれの薬剤も候補であるベネホブビルCOV 19製品)。もし私たちが1つ以上のBemnifosbuvir COV 19候補製品の開発に成功できなければ、私たちは他の開発計画の資源を占有し、Bemnifosbuvir COV 19製品の候補を開発するために専用の資源を回復できない可能性があり、これは私たちの業務に大きな悪影響を及ぼすかもしれない。
SUNRISE—3 臨床試験を当社が予想する方法またはスケジュールで完了することができない場合、または第 3 相 SUNRISE—3 臨床試験およびその他の臨床試験のデータが 1 つ以上のベミニホスブビル COV 19 製品候補のさらなる開発または商業化を支持しない場合、または投資家コミュニティが当社の臨床試験のデザインのいずれかに否定的な反応を示した場合。臨床試験の完了までの予想期間または臨床試験のデータにより、当社普通株式の需要が大幅に減少し、当社普通株式の価格が大幅に下落し、株主に重大な損失をもたらす可能性があります。
そのほか、著者らは新冠肺炎は現在もっと多くの経口抗ウィルス薬物を切実に必要としていると考えているが、未来の市場の新しい経口抗ウィルス薬物に対する需要の持続性と程度はまだ確定していない。もし新冠肺炎とSARS-CoV-2変種或いは亜変種に関連する深刻な健康結果がすべての人、現在深刻な疾病を患っているハイリスク群を含む影響が消失すれば、新しい治療法に対する需要は大幅に減少する可能性がある。深刻な健康結果の発生率の低下は多種の要素の結果である可能性があり、新しい感染人数或いは重症度の著しいと持続的な低下、現在と未来のワクチンの接種率と有効性の増加及びその他の治療選択の導入を含む。Bemnifosbuvir COV 19候補製品の商業化前または直後に新しい療法への需要が減少すれば，開発に成功し承認されれば，我々の業務は悪影響を受けるであろう。
Bemnifosbuvir COV 19候補製品は，開発と承認に成功しても，新冠肺炎からの他の療法やワクチンの激しい競争に直面することが予想され，これらの療法やワクチンの使用が許可または承認されているか，あるいは開発中である。
多くのバイオテクノロジーや製薬会社は，新冠肺炎の治療法や新冠肺炎を引き起こすSARS−CoV−2ウイルスに対するワクチンの開発を継続している。その中の多くの会社は、大型製薬会社を含み、より多くの発展資源と成熟した商業化能力を持っている。
現在アメリカと他のところでは、2種類の経口抗ウイルス療法を含む2種類の治療法が新冠肺炎の治療に応用可能であり、アメリカ食品と薬物管理局が許可したファイザーによって開発されたパシクロビルとマック社とRidgeback BioTreateutics，Inc.によって開発されたラグフリオ、後者はすでにアメリカ食品と薬物管理局の許可を得て、ハイリスク新冠肺炎患者の治療に緊急に使用されている。また，ギレード科学社が開発したヌクレオチド前駆体薬VEKLURYは，新冠肺炎の治療に許可された成人や小児患者であり，これらの患者は入院中または入院していない場合には軽中度新冠肺炎を有し，入院や死亡を含めて重篤な新冠肺炎に発展する高いリスクがある。日本とシンガポールでは，ヒノキにより開発·販売されているプロテアーゼ阻害剤エンテレビルを経口投与し，ブランドはXocovaであり，軽度から中等度のSARS−CoV−2感染患者への使用が許可されている。Shionogiは最近全世界第三段階の臨床試験を完成し、エンテレビルの非入院新冠肺炎患者に対する治療作用を評価し、研究に参与した患者の約30%は深刻な疾病のリスク要素が存在する。研究の主要な終点に到達できなかったとともに，Shionogiは監督機関との議論を継続し，エントリビルを世界各地の患者に利用できるように努力していくことを発表した。
米国やその他では，ファイザー社が第2世代経口蛋白加水分解酵素阻害剤を開発している。他の新冠肺炎を治療する経口直接作用抗ウイルス薬を開発した会社は君実生物科学会社、江蘇シンゼル製薬会社、セノフィである。経口療法のほか，新冠肺炎の予防や治療のための新型モノクロナル抗体の開発や商業化の取り組みも行われており，Regeneron製薬会社やInvivyd社(“Invivyd”)などが行われている。2024年3月、ヴィダは米国食品医薬品局の許可を得たため、特定の中から重度の免疫障害を有する成人および青少年のための新規冠肺炎曝露前予防のためのモノクローナル抗体であるペガダを緊急使用することができる。
治療学に加えて、米国および他の場所では、新冠肺炎の能動免疫を予防するためのワクチンと、最初のワクチン接種によって開始された免疫効果を延長するための関連ワクチン更新とが許可されているか、または緊急使用が許可されている。ワクチン
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ファイザー社、生物科学技術会社とModerna社を含むメーカーは引き続き新しいワクチンとワクチン更新を開発しており、これらのワクチンと更新は現在と未来のSARS-CoV-2変種に対してもっと大きく、もっと持続的な免疫効果があるかもしれない。
2023年、米国連邦政府は、官民協力による次世代ワクチンおよび治療の迅速な開発の加速および簡略化を目的とした次世代プロジェクトを発表した。NextGenプロジェクトはHHSに本部を置き、初期投資は50億ドルであり、このプロジェクトはアメリカ連邦政府と民間部門を調整し、一連の新しい、革新的なワクチンとモノクロナル抗体に資金を提供し、そしてそれを臨床試験とFDAの可能な審査に推進している。次世代プロジェクトの重点は粘膜ワクチンであり、より広範な保護とより長い保護期のワクチン、汎コロナウイルスワクチン、新変種に対してもっと持続的かつ弾性のある新しいモノクロナル抗体を提供し、及び新技術の発展を推進し、これらの新技術は獲得機会を改善し、ワクチンと治療薬物の生産を更に速く、もっと安く、更に迅速かつ更に柔軟にする。
現在承認または許可されている製品や他社が開発している製品を考慮すると，我々が開発する可能性のあるどの治療法も激しい競争に直面している可能性がある。治療効果、安全性、コストまたは他の要素によってますます多くの新冠肺炎治療薬と区別された治療方法を開発できない場合、または何らかの治療方法が治療基準になった場合、より便利またはより低コストで使用することができ、または任意のエンティティが許可または承認された治療方法をより成功的に商業化することに成功し、候補薬物テノホビルCOV 19が承認されても、新しい冠肺炎の治療に使用されるこのような製品の商業化に成功したり、他の治療方法やワクチンと競合したりすることに成功し、私たちの業務や運営に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの業務、運営、財務業績は新冠肺炎の持続的な変化の悪影響を受ける可能性があります。
新冠肺炎は2020年3月に世界保健機関によって全世界大流行として発表され、その変化と絶えず変化の影響は直接に著者らが新冠肺炎を治療する候補製品の潜在的な商業将来性に影響する。2023年5月、つまり疫病発生3年後、WHOは新冠肺炎が国際的に注目されている突発公共衛生事件の定義に符合しないことを認定した。この決意は大流行自体が終わったわけではないことに気づいたが，WHOは新冠肺炎による世界的な緊急事態は一時的に終了したと結論した。この結論を得た時、WHOは以下の要素を考慮した：主に高人群レベルの感染と/或いはワクチン免疫力による人類の健康リスクの低下の証拠；現在伝播しているSARS-CoV-2奥克戎亜系の一致毒力及び改善した臨床病例管理。また、WHOは、疫病の開始以来、これらの要素は毎週新冠肺炎に関連する死亡と入院人数の低下を招き、SARS-CoV-2ウイルスは引き続き変化しているが、現在流行している変種は病状の加重と関係がないようである。世界保健機関は現在、新冠肺炎を既定と持続的な健康問題に分類している。
感染率、疾病の深刻性、ワクチン、モノクロナル抗体、抗ウイルス薬物と他の治療法の獲得性、管理と受容度、潜在的なワクチン強制政策及び全世界の人々の“集団免疫”が実現と持続すれば、未来の任意の臨床試験の設計と登録に重大な影響を与える可能性があり、そして潜在的な監督管理許可或いは承認に影響を与え、許可或いは承認を獲得すれば、私たちの候補Bemnifosbuvir COV 19製品の潜在的な商業化にも影響を与える。
流行病、流行病又は伝染病の爆発は、我々の臨床前研究及び臨床試験を含む我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし未来に他の大流行、流行病或いは伝染病の突然発生が発生すれば、私たちは著者らの業務、臨床前研究と臨床試験に深刻な影響を与える可能性のある中断に遭遇する可能性がある：
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もし私たちが私たちと接触している任意の第三者が大流行、流行病、伝染病の爆発による閉鎖または他の業務中断に遭遇した場合、私たちが現在計画している方法およびスケジュールに従って業務を展開する能力は実質的で否定的な影響を受ける可能性がある。
私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク
私たちの経営の歴史は限られており、承認された抗ウイルス製品の開発や商業化に成功したり商業化したりしていないことは、私たちの業務のこれまでの成功を評価することが難しくなり、私たちの将来の生存の将来性を評価することも困難になるかもしれない。
私たちは臨床段階の生物製薬会社です。これまで、私たちの業務は、会社に資金と人員を提供し、私たちの技術を開発し、私たちの候補製品を決定し、開発することに限られています。我々の将来性は，生物製薬会社が運営初期によく遭遇する不確実性，リスク，費用，困難を考慮しなければならない。我々は、いかなる後期または重要な臨床試験を完成させ、市場の承認を得たり、商業規模の製品を生産したり、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を行うことができるか、または第三者代表にこれらの活動を行わせることができることを証明していない。したがって，我々がより長い運営歴史や開発成功，市場承認と商業化抗ウイルス療法の歴史を持っていれば，我々の将来の成功や生存能力の予測は当然のように正確ではないかもしれない。
さらに、私たちの製品を開発または商業化する際に、私たちは予見できない費用、困難、合併症、遅延、および他の既知および未知の障害に直面する可能性がある。例えば，われわれのThe SunISE−3第三段階臨床試験が開始されて以来，新冠肺炎に関連した入院率や死亡率の有意な低下が認められた。日の出3号臨床試験の主な終点は治療後29日目のすべての原因で入院または死亡である。支持性看護単一療法群群中の2221名の患者がこの研究を完了していることに伴い，疾患進行の高リスク患者の約2%から3%の目標入院率と死亡率には十分であると信じられている。プラセボ群患者の実際の入院率や死亡率が低ければ，検討が完了する可能性があるが，主要な終点には達していない。
もし私たちが開発に成功し、任意の候補製品の承認を得たら、研究開発に集中した会社からビジネス活動を支援できる会社に移行する必要があります。私たちはこの転換で成功しないかもしれない。
私たちの業務の継続発展に伴い、後期臨床試験の開始と完成を含め、著者らは各種の要素により、私たちの財務状況と経営業績は各種の要素によって大幅に変動する可能性があり、その中の多くの要素は私たちがコントロールできないと予想している。したがって、今後の経営業績の指標として、本報告または任意の他の特定の四半期または年次報告書に含まれる結果に依存してはなりません。
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設立以来、多くの運営費が発生しており、予測可能な将来に多くの追加運用費用が発生すると予想されている。私たちは商業収入の製品は何も生まれていない。私たちは2024年と予測可能な未来に運営赤字が出ると予想している。
設立以来、私たちは多くの運営費用を発生させた。2024年3月31日までの3ヶ月と2023年12月31日までの年度、私たちの運営費用はそれぞれ6980万ドルと1.642億ドルです。2024年3月31日現在、私たちの累計赤字は2.59億ドルです。
私たちはどんな製品も商業化していないし、製品販売から何の収入も得られなかった。私たちのほとんどの財政資源は、私たちの臨床試験と臨床前開発活動を含む研究と開発に投入されている。予測可能な未来には、臨床開発を通じて候補製品を推進し、臨床前開発を継続し、私たちの研究と開発活動を拡大し、ベンフォブビルと連携して潜在的な肺炎治療のための任意の候補製品を求める可能性があり、臨床前研究と臨床試験を完成させ、監督部門の承認を求め、監督部門の承認を得た後、私たちの製品を商業化することができるので、巨大な追加運営費用と運営損失を招くことが予想される。
FDAまたは外国規制機関の承認をそれぞれ得るためには、FDAまたは外国規制機関がその期待用途に対して安全かつ有効であることを満足的に証明するために、外国規制機関に提出された機密協定または同様の申請をFDAに提出しなければならない(S)。この論証には大量の研究と動物試験からの広範なデータが必要であり、これらの試験は非臨床或いは臨床前研究、及び人体試験と呼ばれ、臨床試験と呼ばれる。
また，時間の経過とともに候補製品を後続の臨床段階に進めるコストが大幅に増加することが多い。司法管轄区域であっても、私たちのすべての候補製品を市場に承認する総コストは巨大であり、正確に予測することは難しいだろう。医薬品開発に関連する多くのリスクおよび不確実性のため、費用を増加させる時間または金額を正確に予測することができないか、または製品の商業化から収入を発生させ、または再び利益を達成することができるかどうかを正確に予測することができるかどうか。著者らの臨床開発活動の推進、特に軽中度新冠肺炎ハイリスク外来患者の第三段階日の出-3臨床試験の治療、及びベネホブビルとルザスビルの併用によるC型肝炎の第二段階臨床試験の評価に伴い、著者らの運営費用は増加した。四半期ごとに変化すると予想されていますが
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また、私たちが任意の製品の開発、商業化、許可に成功し、製品収入を創出する能力は、大量の追加リスクと不確実性の影響を受ける。私たちが製品販売から任意の収入を得る前に、私たちの各候補製品、および私たちが発見、許可、または他の方法で得られる可能性のある任意の未来の候補製品は、追加の臨床前および/または臨床開発、少なくとも1つの司法管轄区域の規制承認、製造供給、生産能力、流通ルートおよび専門知識の確保、外部サプライヤーの使用、商業組織の確立または他のアクセス、大量投資、および重大なマーケティング努力を必要とするだろう。そのため，将来的には，現金を用いた運営活動を継続し，運営費用や運営損失が生じることが予想される。現金の使用や運営費や運営損失の発生はすでに我々の運営資本に悪影響を与えており，引き続き悪影響を及ぼすことが予想される。
将来の費用や損失額と、私たちが今後数年で利益を達成したり維持したりする能力は不確実だ。私たちはいかなる商業収入も生じていない製品は、短期的に製品の商業販売から収入が生じることを期待しておらず、製品の販売から収入が発生しない可能性がある。私たちが製品収入を創出し、利益を維持する能力は、候補製品の臨床開発の成功、FDAと外国規制機関の必要な規制承認の獲得、製造と販売能力の確立、私たちの製品に対する市場の受容度(承認されれば)、マーケティングインフラの構築、または他の方法で私たちが承認された候補製品を商業化すること、および十分な資金を集めて私たちの活動に資金を提供することに依存するだろう。私たちはこのような事業の中のどれも成功しないかもしれない。もし私たちの業務の一部または全部が成功しなければ、私たちの業務、将来性、および経営結果は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
私たちは金融機関で現金を持っていて、残高は一般的に連邦保険の限度額を超えている。
私たちの現金の大部分はアメリカの銀行機関の口座に存在する。預金口座に持っている現金は連邦預金保険会社(FDIC)の25万ドルの標準預金保険限度額を超える可能性がある。これらの銀行機関が倒産した場合、例えば2023年3月にFDICが接収した場合、シリコンバレー銀行は、保険金額を超える金額の全部または一部を失う可能性がある。将来、私たちと手配された金融機関が流動性制限や倒産に遭遇すれば、私たちの運営に資金を提供するのに十分な現金を得る機会が深刻に損なわれる可能性がある。将来的に私たちの資金をタイムリーに獲得するためのいかなる制限や、私たちが将来遭遇する可能性のある任意の重大な損失は、私たちの財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが運営費用を支払ったり、他のお金を支払う能力に大きな影響を与える可能性があります。
私たちは受け入れ可能な条件で提供できないか、または根本的にできないかもしれない大量の追加資金が必要になるだろう。必要なときに必要な資本を得ることができなければ、私たちの製品開発や商業化努力を延期、制限、減少、または中止させる可能性があります。
設立以来、私たちは多くの運営費用を発生させた。著者らは現在と計画中の業務活動に関連する費用が大きくなることを予想し、特に軽中度新冠肺炎ハイリスク外来患者の第三段階日の出-3期臨床試験を治療し、ベネフォブビルとルザスビルの併用によるC型肝炎治療の第二段階臨床試験を評価し、第二段階の臨床試験が成功すれば、このような候補C型肝炎ウイルス組合せ製品の第三段階の臨床開発を完成する。さらに、発見、許可または他の買収、および潜在的なBemnifosbuvir COV 19の組合せ候補製品または他の候補製品に関する巨額の費用が発生し、1つまたは複数の候補製品の開発に成功した場合、販売、マーケティング、内部システム、および流通インフラの確立に関連して、規制部門の承認を得る可能性のある任意の製品を商業化することが予想される。
私たちは引き続きこれらの活動を支援するための追加の資本を必要とし、私たちは株式発行、債務融資、マーケティングと流通手配、その他の協力、戦略連合と許可手配、または他の出所を通じて資金を調達することができる。他の融資源は割引の条件で提供されない可能性があり、もしあれば。もし私たちが受け入れ可能な条件下で追加の資金を調達することに成功できなければ、計画中の臨床試験を開始または完了することができないかもしれないし、FDAやいかなる外国の規制機関も私たちの任意の候補製品に対する規制承認を求めることができず、製品開発の中止を余儀なくされる可能性がある。また、追加融資を得ようとすると、私たちの経営陣の日常活動からの時間や注意力を分散させ、候補製品開発作業を損なう可能性があります。
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私たちの未来の資本需要の時間と金額は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
現在、私たちは外部資金源や他の支援を約束していないし、私たちは受け入れ可能な条件で追加資金を提供するかどうか、または全くできないかどうかを決定することもできない。私たちが未来の流動性の潜在的な源を得て資金を調達できるかどうかは、金融、経済、地政学的条件、その他の要素に依存し、その多くの要素は私たちがコントロールできない。これらの外部要因は、高金利とインフレ率を含み、任意の潜在的な資金調達活動で発生するコストにも影響を与え、大幅に増加する可能性がある。もし私たちが受け入れられる条項やタイムリーな基礎の上で十分な追加資本を調達できなければ、私たちは候補製品の開発や商業化、または他の研究開発計画を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれない。
私たちは製品販売から何の収入も得ていないので、利益を得ることができないかもしれない。
2024年3月31日までの3ヶ月間、6320万ドルの純損失が発生した。私たちが将来の利益を達成し維持する能力は私たちが製品販売から収入を創出する能力にかかっている。私たちはまだ製品収入を生成していません。臨床開発に成功し、規制部門の承認を得て、私たちの少なくとも1つの候補製品の商業化に成功しない限り、製品収入は発生しないと予想されます。私たちの候補製品は異なる開発段階にあり、場合によっては追加の臨床前研究が必要であることが予想され、すべての場合に追加の臨床開発および監督審査と承認が必要であり、以下の点から任意の収入を得ることができる前に、十分な商業製造能力と重大なマーケティング努力に大量の投資と獲得が必要である
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製品の販売量。現在、私たちは少なくとも今後数年以内に製品販売から収入を得ないと予想している。私たちの創造能力は複数の要因に依存していますがこれらに限定されません
上に挙げられた多くの要素は私たちがコントロールできないことであり、私たちが重大な遅延に遭遇し、予想以上の費用が発生したり、規制部門の許可を得たり、私たちの候補製品を商業化することを阻止したりする可能性がある。私たちの候補製品を商業化することができても、製品販売が発生した後に収益性を維持することができず、収益性に対する外部の期待を満たすことができないかもしれません。もし私たちが収益性を達成したり維持したりすることができなければ、私たちの収益性に対する外部の期待に達しなければ、私たちの普通株の価値は大きな悪影響を受けるだろう。また、私たちがどんな製品を販売することで十分な収入を得ることができなければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない。
純営業損失の繰越や他の税務属性を使って課税収入を相殺する能力は一定の制限を受ける可能性があります。
2023年12月31日現在、米国連邦純営業損失繰越(NOL)3，140万ドルがあり、将来の課税収入(あれば)を相殺することができ、そのうち40万ドルは2034年に満期になり、そのうち3，100万ドルは満期になっていないが、将来の納税年度の使用は年間課税収入の80%に相当する年間減額に限られている。また、2023年12月31日現在、5530万ドルの州NOLがあり、あれば、将来の課税収入を相殺し、2042年に満期を迎えることができます。
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一般的に、改正された1986年の“国内税法”(以下、“規則”と略す)第382条及び383条の規定によると、会社は“所有権変更”を経験した場合、その持分所有権は3年以内に価値で計算された変化が50%を超え、その利用変更前のNOLとその研究開発信用繰越により将来の課税所得額を相殺する能力が制限される。私たちのNOLと研究開発信用の転換は以前の所有権変更による制限を受ける可能性があり、もし私たちが所有権変更が発生すれば、私たちがNOL(以前に使用していない)と研究開発信用の転換を利用する能力は規則382と383節の更なる制限を受ける可能性がある。
2023年12月31日および2022年12月31日までの年度については，吾らは第382条の研究を完了しており，その等期間内に所有権移転は発生していないことが示されている。しかし、この結論は税務機関の疑問を受けるかもしれない。また、規則382及び383条の規定によれば、将来、私たちの株式の変化、その中のいくつかは私たちの制御範囲を超える可能性があり、所有権の変化を招く可能性があります。これらの原因により、著者らは現有のNOL或いは研究開発信用の繰り越し或いは未来に発生する可能性のある純運営損失と研究開発信用を利用できないかもしれない。
知覚された市場またはビジネス機会が、さらなる投資または他の戦略業務、財務または他の理由で、私たちの業務に実質的な損害を与え、私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性があると考えるならば、候補製品の開発をいつでも延期、一時停止、または終了させることができる。
私たちがすでにまたは未来に行う可能性のある臨床前研究および臨床試験の結果が、私たちの1つまたは複数の候補製品のさらなる開発を支持する可能性があるとしても、私たちは、候補製品の新興特徴が重要な市場で規制部門の承認を得ることができない可能性があることを決定または信じること、意味のある市場承認を得ること、またはその予想される適応または市場において任意の競争優位性を提供すること、または株主に著しい見返りをもたらすことを含む、戦略、業務、財務または他の理由で、候補製品の将来の開発を随時延期、一時停止または終了する可能性がある。例えば，2023年2月にAT−752を第2段階臨床試験に進めた後，デング熱の治療や予防にAT−752をさらに開発しないことにした。この行動をとるのは，期待されるより長い時間と，デング熱治療のための抗ウイルス薬の臨床開発に関連する他の挑戦である。この行動および他の臨床計画または候補製品の任意の他の同様の遅延、一時停止または終了は、私たちの業務、運営結果、または財務状態に実質的な損害を与える可能性がある。
私たちの候補製品の発見、開発、臨床前と臨床テスト、製造と規制承認に関連するリスク
私たちのビジネスは、Bemnifosbuvir COV 19候補製品を1つ以上開発する能力に強く依存しています。もし私たちがBemnifosbuvir COV 19候補製品を開発することに成功できなければ、私たちの業務は損害を受けるだろう。私たちの業務はまた、C型肝炎の治療のためのbemnifosbuvirとruzasvirの組み合わせを含む他の最先端の候補製品の成功に高度に依存しており、これは第3段階の臨床試験を含む大量の追加の臨床試験を必要とし、その後、私たちは監督部門の承認を求め、商業販売を開始することができるかもしれない。これらの候補製品が臨床開発に失敗し、規制部門の承認を得なかったり、商業化に成功しなかったり、商業化の面で深刻に遅延された場合、私たちの業務は損なわれるだろう。
私たちの業務と未来の成功の大部分は、私たちが開発し、監督機関の承認を得て、1つ以上の候補bemnifosbuvir COV 19製品と、C型肝炎を治療するためのbemnifosbuvirとruzasvirの組み合わせを商業化する能力にかかっている。私たちは現在商業販売が許可されていない製品も、候補製品の開発も完了していません。私たちは永遠に適切な製品を開発できないかもしれません。
短期的に、私たちの大部分の努力と支出は潜在的なBemnifosbuvir COV 19候補製品の開発に引き続き使用されると予想される。他の事項に加えて、この仕事は、軽中度の新冠肺炎を有する高リスク外来患者の治療、および追加の非臨床および臨床開発、ならびに発見、取得または許可中、次いでフェニニホブビルと組み合わせて新冠肺炎を治療する薬剤または候補薬剤の開発に関連する、我々の第3段階日の出−3期臨床試験の成功を達成する必要があるであろう。
新冠肺炎のための治療法を開発した多くのプロジェクトは成功しなかった。これには経口ヌクレオシドプロドラッグであるオベシビル(GS−5245)の開発が含まれており，ジリード科学社が2つの第3段階臨床試験で開発した。2024年2月，Gilead Sciencesは標準リスク患者を募集したObeldesivir 3期臨床試験が症状緩和の主な終点に達しなかったと発表した。これまで2023年9月にギレーダー科学は
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新冠肺炎の発病率と関連入院率或いは全原因死亡が予想より低かったため、同社は進展リスクの高い非入院患者の中でその3期臨床試験に参加することを停止する。これらの試験に不利な影響を与える要素以外に、私たちの日の出-3期3臨床試験に不利な影響を与える可能性があり、著者らは新冠肺炎或いは任意の他の候補bemnifosbuvir COV 19製品を有するハイリスク患者を治療するために機密協定或いは他のマーケティング許可申請を提出し、或いは発売許可を得る能力に影響を与える。
新冠肺炎は予測不可能であり、治療方法は任意のBemnifosbuvir COV 19候補製品を含み、新変種或いは亜変種の出現及び新しいワクチン、ワクチン更新と治療薬物の開発、許可と承認によって時代遅れまで不利な影響を受ける可能性がある。
さらに、今後数年間、私たちの大部分の努力と支出は、bemnifosbuvirとruzasvirの併用治療C型肝炎ウイルスの開発に力を入れることになり、これは追加の臨床開発、臨床、医療事務、製造活動の管理、複数の司法管轄区域で規制の承認を得ること、製造供給を確保すること、または他の方法で商業組織に入ること、大量の投資、および重大なマーケティング努力を必要とすると予想される。
私たちが規制部門の承認を得ても、私たちは現在または未来の候補製品の中でどんな製品が臨床試験で成功し、監督部門の承認を得るか、商業化に成功するかどうかを決定することはできない。また、任意の候補製品の開発が延期または一時停止される可能性があり、これは、候補製品を商業化することに成功する能力に影響を与える可能性がある。また、1つの製品を商業化することに成功する能力は、市場のニーズを満たす製品をタイムリーに商業規模で生産する能力にも依存する。
もし私たちの競争相手が病気を治療する製品を開発し、適用すれば、私たちが候補製品の開発に成功する前に、私たちが現在または未来の候補製品を治療のために開発している特定の患者集団、あるいは私たちの競争相手が私たちの候補製品よりも優れた製品を開発していれば、私たちの潜在的な市場シェアはもっと小さくなるか、全く存在しないかもしれない。私たちがマーケティングの任意の候補製品の承認を得ても、私たちの候補製品が他の商業化に成功したり、市場に広く受け入れられている商業代替製品と同じように効果的で効果的かどうかを判断することはできません。新冠肺炎とC型肝炎ウイルスに対して、現在承認と発売された経口抗ウイルス製品があり、私たちはそれと競争することを要求される。
承認されれば，いずれの製品の安全性や治療効果の特徴も臨床試験で観察された結果と一致するか，あるいは候補ベンニホブビルCOV 19製品に対して，新冠肺炎病原体SARS−COV−2ウイルスの持続変異に対する効果を示すことは確認できない。もし私たちがBemnifosbuvir COV 19候補製品や私たちの他の最先端の候補製品の臨床開発に成功しなかった場合、これらの候補製品は必要な規制承認を得ておらず、これらの候補製品の開発または承認に重大な遅延が生じたり、商業数量の承認された製品を途切れずに提供したり、あるいは任意の他の理由で、承認された製品(ある場合)が他の面で商業的に成功していなければ、私たちの業務、財務状況、および運営結果は実質的な損害を受ける可能性がある。
FDAと類似の外国規制機関の規制承認過程は長く、高価で、時間がかかり、本質的に予測できない。もし私たちが最終的に規制部門の候補製品の承認を得ることができなければ、私たちは製品収入を生むことができなくなり、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
FDAの承認なしに、私たちはアメリカで商業化、マーケティング、普及、またはどんな候補製品も販売してはいけない。外国の規制機関もまた似たような要求を実施した。FDAおよび同様の外国規制機関の承認を得るのに要する時間は予測不可能であり、通常、臨床試験開始後数年後に必要であり、関連する候補製品のタイプ、複雑性および新規性、ならびに候補製品が対象とする疾患または状態を含む多くの要因に依存する。
さらに、承認政策、法規、または承認を得るために必要な臨床データのタイプおよび数は、候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、特に急速に発展し続ける新冠肺炎に対しては、異なる司法管轄地域で異なる可能性があり、これは、承認遅延または承認申請を承認しないことを決定する可能性がある。
新冠肺炎大流行の早期段階では，利用可能な対策がないため，最初の新冠肺炎ワクチン，治療性抗体，その他の臨床試験結果が陽性であった療法は，米国食品·薬物管理局や他の司法管轄区(EUを含む)の監督審査とEU手続きを迅速に通過した。各方面がこれらの対策を策定し、制定し、検討する速度は
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新冠肺炎を含めた治療法は，例外的である。経口抗ウイルス薬を含む新冠肺炎対策の登場、及び新冠肺炎の大流行から流行状態への転換に伴い、これらの非常かつ非常な動態はアメリカ食品と薬物管理局及び他の司法管轄区域の監督管理機関内部の絶えず変化する優先事項を減少し、他の人の潜在療法、ウイルス新変種、第一選択臨床開発経路と臨床試験終点に基づく新しいデータの変化を含み、これらの変化はbemnifosbuvirを含む他の新冠肺炎療法の更なる承認或いは承認の規制スケジュールに大きく影響する可能性がある。高速道路に指定され，米国INDによる日の出−3号が行われても，フェニホブビルを含む新冠肺炎の新療法に必要なスケジュールや規制手順は不確実性が認められている。
監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。どの規制機関の承認も他の規制機関の承認を保障することはできない。
私たちはまだ候補品のための秘密協定を提出していないし、規制部門の承認も得ていない。私たちは各症例で追加の臨床開発を完了し、場合によっては追加の臨床前または非臨床開発を完了して、規制機関を満足させるために、私たちの候補製品の人体上の安全性と有効性を証明しなければならない。そして、私たちはこれらの承認を得ることができ、そして私たちの既存の候補製品または私たちが将来開発を求める可能性のあるいかなる候補製品も規制部門の承認を得ることができないかもしれない。私たちの候補製品の申請は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれませんが、以下の理由に限定されません
この長い承認過程と，臨床試験結果の予測不可能性は，規制部門の承認を得ることができず，任意の候補製品を市場に出すことができず，業務を大きく損なう可能性がある。さらに、私たちが承認されても、規制機関は、私たちが要求しているよりも少ないまたは限られた適応で、狭い適応、警告またはリスク評価および緩和戦略(“REMS”)または同様のリスク管理措置の形で重大な制限を加える可能性がある任意の候補製品を承認する可能性がある。規制当局は、私たちが開発する可能性のある製品に請求しようとしている価格を承認しないかもしれないし、高価な発売後の臨床試験の表現によって承認されるかもしれないし、候補製品のラベルには、候補製品の商業化に必要または必要なラベル宣言が含まれていないことが承認されるかもしれない。上記のいずれの状況も私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
臨床開発は、患者を募集して臨床試験に参加することを含み、高価で、長く、不確定な過程である。われわれの臨床試験は大きな遅延やコストに遭遇する可能性があり，あるいは予想されるタイムライン上で臨床試験を行うことや完成できない可能性があり，まったくなければ。
FDAや他の同様の外国規制機関が私たちの候補製品の販売を許可する前に、私たちの候補製品の安全性と有効性を証明するために、臨床前開発と広範な臨床試験を完了しなければならない。臨床試験は高価で時間もかかりやすく
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不確実性。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、例えば、2021年10月に第2段階MOONSONG臨床試験における総患者集団の主要な終点に到達できなかったようなプロセスの任意の段階で発生する可能性がある。臨床前研究と早期臨床試験の結果は後の臨床試験の成功を予測できないかもしれない。新冠肺炎に対する治療法の開発では特に，我々が開発したBemnifosbuvir COV 19候補製品を含め，ウイルスや疾患の進行速度が非常に速く，開発中の候補製品が臨床開発が完了する前に淘汰される可能性がある。また、臨床前と臨床データ、特に試験終点の分析と患者グループから得られたデータの分析、例えばMORNINGSKY研究からのデータは、この研究に基づいて新冠肺炎を治療するための3期日の出-3臨床試験を開始し、臨床開発を継続し、著者らのC型肝炎ウイルス2期臨床試験におけるベムニホブビルとルザスビルを組み合わせた導入行列データに基づいており、これらのデータはしばしば異なる解釈の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、薬物の発売承認を得られていない。
今まで、私たちは私たちのどんな候補製品の後期または重要な臨床試験も完成していません。私たちのいかなる計画や進行中の臨床試験が計画通りに起動または進行されるか、あるいは計画通りに完成することは保証されない。将来のINDまたは同様の出願を提出することが、適用される場合、FDAまたは他の規制機関が将来の臨床試験をタイムリーに開始することを可能にするかどうかも決定できません。また，これらの試験が開始されても，規制当局のこのような臨床試験の一時停止や終了を招く可能性がある。1つまたは複数の臨床試験の失敗は試験の任意の段階で起こる可能性があり、私たちの将来の臨床試験は成功しないかもしれない。
成功またはタイムリーな臨床試験の開始または完了を妨げる可能性があるイベントは、これらに限定されない
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また，新冠肺炎の持続的な変化による事件，イベント，中断は，我々が開始，登録，われわれの計画中と進行中の臨床試験を開始，あるいは完了する際に困難や遅延に遭遇する可能性を増加させる可能性がある。特に、新冠肺炎の発病率、検査と診断率、入院率と死亡率、新冠肺炎を治療するSOCの変化(ウイルスの変異と医療保健提供者が獲得したますます多くの知識による変化)、ワクチンの比率と持続性、人群免疫及び治療方案の可用性は、著者らの3期日の出-3臨床試験の成功と著者らが起動する可能性のある他の新冠肺炎と関連する臨床試験の成功に影響する可能性がある。
私たちの3期日の出-3期臨床試験、私たちの2期臨床試験、ベノホブビルとルザスビルの併用によるC型肝炎ウイルスの治療、または私たちが開始する可能性のある任意の他の計画における臨床試験を完成させることができない場合は、追加コストをもたらしたり、製品販売から収入を得る能力を損なう可能性があります。さらに、私たちが私たちの候補製品を製造したり、調合を変更したりすれば、私たちは修正された候補製品を以前のバージョンに関連付けるために追加的な研究を行うことを要求されるかもしれません。臨床試験遅延は、任意の承認された製品が特許保護を受ける時間を短縮することも可能であり、競争相手が既存製品の市場地位をさらに強化したり、私たちの前に新製品を市場に投入したりすることが可能であり、候補製品を商業化する能力を弱める可能性があり、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
臨床試験が、我々、dsmbによって一時停止または終了された場合、またはFDAまたは任意の他の規制機関によって臨床試験が一時停止または終了された場合、またはそのような試験を行っている機関のIRBsは、その臨床研究者およびその審査を受けた場所の参加を一時停止または終了する場合、遅延に遭遇する可能性もある。このような主管部門は一連の要素のために臨床試験を一時停止或いは中止する可能性があり、これらの要素は法規の要求或いは著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができず、FDA或いは他の法規機関の臨床試験操作或いは試験場所の検査による臨床一時停止、予見できない安全問題或いは不良副作用、候補製品の使用のメリットを証明できなかったことを含む
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政府法規や行政行為の変化或いは臨床試験を継続するのに十分な資金が不足している。
また，海外での臨床試験は，我々が現在行っているように，そうでなければ他の候補製品の試験を継続することが予想され，追加のリスクをもたらし，臨床試験の完了を遅らせる可能性がある。これらのリスクには，外国に登録された患者が医療サービスや文化的慣習の違いにより臨床案を遵守できなかったこと，外国規制計画に関する追加行政負担を管理すること，およびこのような外国に関連する政治的·経済的リスクがある。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAや同様の外国の規制機関は結論を出す可能性があり、私たちと主要な研究者との財務関係は利益の衝突をもたらしたり、他の方法でこの研究の解釈に影響を与えたりする。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの上場申請の承認を遅延または拒否することを招き、最終的に私たちの1つ以上の候補製品が上場承認を拒否することにつながる可能性がある。
私たちの候補製品のすべての臨床試験の完成を遅延することは私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を遅くし、そして私たちの製品販売と製品収入を創造する能力を遅延或いは危険にさらす可能性がある。さらに、臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。したがって、私たちの臨床試験に生じるいかなる遅延も、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することができ、私たちの競争相手は、現在の製品の市場地位をさらに強化することができるかもしれないし、私たちの前に新しい製品またはそれ以上の製品を市場に投入することができ、これは私たちの候補製品の商業的可能性を著しく低下させる可能性がある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
また，FDAや他の規制機関の臨床試験に関する政策が変わる可能性があり，追加の政府法規が公布される可能性がある。例えば，EUの臨床試験に関する規制構造が最近変化している。EU CTRは2014年4月に採択され，EU臨床試験指令(“臨床試験指令”)が廃止され，2022年1月31日に適用が開始された。EU臨床試験指令は、臨床試験を行う各加盟国で国家衛生当局と独立した倫理委員会に単独のCTAを提出することを要求しているが、CTRは集中的な過程を導入し、ただ多センター試験の申請を提出することを要求している。CTRは、スポンサーが各会員国の主管当局と道徳委員会に文書を提出することを可能にし、各会員国が決定を下すことを可能にする。CTAの評価手続きも統一されており、すべての関連加盟国による共同評価を含み、道徳基準を含む各加盟国が個別にその領土に関する具体的な要求を評価する。各会員国の決定は集中されたEUポータルサイトを通じてスポンサーに伝達される。CTAが承認されると，臨床研究開発は継続可能である。CTRは3年間の過渡期が予想される。進行中の臨床試験と新たな臨床試験がCTRによってどの程度制御されるかはそれぞれ異なる。2022年1月31日までにEU臨床試験指令に基づいて申請を提出した臨床試験、または(Ii)が2022年1月31日から2023年1月31日までの間、かつスポンサーがEU臨床試験指令に適用される臨床試験を選択し、2025年1月31日までこの指令の管轄を受ける。この日以降，すべての臨床試験(行われている臨床試験を含む)はCTR条項に拘束される。私たちがCTRで資料を提出する経験は限られている。我々と我々の第三者サービスプロバイダ(例えばCRO)がCTR要求を遵守することは、我々の開発計画に影響を与える可能性がある。
イギリスがどの程度その規制をEUと統合することを求めているのかは不明だ。MHRAはイギリスの離脱後に立法を改正することを確認しているが，イギリス政府は最終立法を提出していないため，イギリスの臨床試験枠組みがEU CTRとどの程度一致あるいは乖離しているかは不明である。イギリスはその法規をEUが採用している新しい方法と緊密に結合しないことを決定し，他の国ではなく，イギリスでの臨床試験のコストに影響を与える可能性がある。
もし私たちが既存の要求の変化にゆっくりあるいは適応できない場合、あるいは新しい要求を採用したり、臨床試験を管理する政策を採用すれば、私たちの発展計画も影響を受ける可能性がある。
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私たちは私たちのいくつかの候補製品を他の治療法と組み合わせて開発しており、これは私たちを追加的なリスクに直面させる。
併用療法は通常ウイルス感染の治療に用いられる。併用療法の開発は，我々が開発可能な任意の併用療法における個々の有効成分の安全性と有効性を証明するなど，より多くの臨床リスクに直面している。
C型肝炎の治療に対して、著者らは現在bemnifosbuvirとruzasvirの連合使用を開発しており、ruzasvirはまだFDA或いは類似外国の監督管理機関の許可を得ていない候補製品である。
FDAまたは同様の外国の規制機関が併用薬の承認を承認または撤回しない場合、または私たちの候補製品と共同評価する薬物に安全性、有効性、製造または供給の問題が生じることを選択した場合、私たちは私たちの連合治療候補製品の承認を得ることができないか、または市場に投入することができないかもしれない。
さらに、第三者開発療法や候補製品と組み合わせて使用される療法が十分な数の臨床試験や私たちの候補製品の商業化を生産できない場合、または併用療法のコストが目を引くほど高い場合、私たちの開発および商業化努力が損なわれることは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼすだろう。
著者らの候補製品は深刻な不良事件、不良副作用或いはその臨床開発を阻止し、その監督管理の承認を阻止し、その商業潜在力を制限し、或いは重大な負の結果を招く可能性のある他の特性と関係があるかもしれない。
私たちの候補製品によって引き起こされる有害事象または他の副作用は、私たち、私たちの協力者、試験の任意のDSMBまたは規制機関の臨床試験の中断、延期または停止を招く可能性があり、より厳格なラベルまたはFDAまたは他の同様の外国規制機関の規制承認遅延または拒否を招く可能性がある。
臨床試験を行っている間、患者は彼らの研究医に疾病、傷害、不快感を含む彼らの健康変化を報告した。一般に、研究されている候補製品がこれらの状況をもたらしているかどうかを決定することは不可能だ。私たちがより大きく、より長く、より広い臨床試験で私たちの候補製品を試験するとき、またはこれらの候補製品の使用がより広くなるにつれて(規制部門の許可を得た場合)、患者は、以前の試験で観察された疾患、傷害、不快感、および他の有害事象、および以前の試験で発生しなかったか、または検出されなかったことを報告する。多くの場合，研究製品が大規模臨床試験で試験を行った後，あるいは承認後に患者にビジネス規模の製品を提供した後にのみ，副作用を検出することができる場合がある。
もしどんな深刻な不良事件が発生した場合、私たちが開発した任意の候補製品または製品の臨床試験または商業流通は一時停止または終了される可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある。治療に関連する副作用はまた、患者の募集と患者の試験完了或いは潜在的責任クレームを招く能力に影響を与える可能性がある。規制当局は、私たちに、任意のまたはすべての目標適応の任意の候補製品または製品の販売を停止することを要求することを、さらなる開発を停止し、承認を拒否するか、または要求することができる。もし私たちが任意の臨床試験または商業化努力を延期、一時停止または終了することを要求された場合、これらの候補製品または製品の商業的見通しが損なわれる可能性があり、それらまたは私たちが開発した他の候補製品から製品収入を創出する能力が延期またはキャンセルされる可能性がある。さらに、もし私たちの1つまたは複数の候補製品が発売承認され、私たちまたは他の人が後にこのような製品によって引き起こされる不良副作用または有害事象を発見した場合、多くの潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性があるが、これらに限定されない
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これらの事件のいずれも、特定の候補製品に対する市場の受け入れ度を達成または維持することを阻止することができ、承認されれば、私たちの業務、財務状況、および運営結果を深刻に損なう可能性がある。
もし著者らが臨床試験で登録した患者を募集と維持する時に困難に遭遇すれば、著者らの臨床開発活動は延期され、あるいは他の不利な影響を受ける可能性がある。
様々な理由から，臨床試験では患者登録の困難に遭遇する可能性がある。臨床試験方案に基づいて適時に臨床試験を完成し、他の事項以外に、試験が終了するまで十分な数の患者を募集する能力があるかどうかに依存する。研究の完了を遅らせることも、臨床試験で評価されている候補製品を商業化する能力を規制部門に承認することを求めることになる。
患者の入選は多くの要素に依存するが、これらに限定されない
例えば，われわれの新冠肺炎臨床試験では，特に日の出−3号に関する臨床試験では，変異体の出現や異なる低感染率と高感染率の出現が登録率に有意に影響し，その結果，感染率が低い場合には日の出−3臨床試験に参加する患者を募集し，感染率が高い場合にはより多くの患者を募集した。感染率が低いレベルに保たれると，日の出3号試験の完了が遅れる。
さらに、我々の臨床試験は、潜在的な競争相手を含む同じまたは実質的に類似した治療分野で、私たちの候補製品と競合する第三者スポンサーの他の臨床試験と競合する可能性があり、このような競争は、私たちの試験に参加することを選択する可能性のある患者の一部が、私たちの競争相手による試験に参加することを選択する可能性があるので、使用可能な患者の数およびタイプを減少させる可能性がある。合格臨床研究者の数が限られているため、著者らはいくつかの競争相手が使用した同じ臨床試験地点で著者らのいくつかの臨床試験を行う可能性があり、これは著者らがこれらの臨床試験地点で臨床試験を行うことができる患者数を減少させる。
患者登録の遅延はコスト増加を招く可能性があり，あるいは計画中の臨床試験の進行時間や結果に影響を与える可能性があり，これらの試験の完了や開始を阻止し，候補製品開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
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FDAの迅速なチャネル指定は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことがなく、我々の候補製品が上場承認される可能性も増加しない可能性がある。
候補製品が深刻または生命に危険な疾患を治療するために使用され、候補製品がそのような疾患が満たされていない医療需要を解決する潜在力を示す場合、候補製品スポンサーは迅速なチャネル認証を申請することができる。2023年4月、米国食品医薬品局は、ベネホブビルによる新冠肺炎治療に関する研究の迅速な通路を承認した。Fast Track認証を取得した候補製品のスポンサーとして，製品開発中にFDA審査チームとより頻繁なインタラクションを行う機会があり，セキュリティプロトコルが提出されると優先審査を受ける資格がある可能性がある.Fast Trackは候補製品を指定するセキュリティプロトコルもスクロール審査を行う資格があり，FDAは完全なセキュリティプロトコルを提出する前に機密プロトコルの各部をスクロール審査することを考えることができる.
FDAは幅広い自由裁量権を有しており、任意の特定の候補製品迅速チャネル称号が付与されているかどうか。したがって、他の候補製品のためにこのような迅速なチャネル指定を求める可能性がありますが、FDAが承認を決定することは保証されません。新たな冠肺炎の治療を研究するための迅速なチャネル指定を受けているにもかかわらず，FDAの従来のプログラムと比較して，より速い開発過程，審査，承認を経験しない可能性がある。FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考える場合，その指定を撤回する可能性がある。しかし、高速チャネル認証を受けた多くの候補製品は承認されなかった。
われわれは現在米国以外の地点で我々の候補製品の臨床試験を行っており，将来的にはより多くの臨床試験を行うことが選択される可能性があり，FDAは外国地点での試験データを受け入れない可能性がある。
我々は現在進行中であり，将来的には米国以外の臨床試験，我々の候補製品を行う予定である。FDAや同様の外国規制機関が米国や他の管轄地域以外で行われている臨床試験を受けた研究データは，何らかの条件によって制限される可能性があり，まったく受け入れられない可能性もある。外国の臨床試験からのデータが米国での上場承認の唯一の根拠となることを意図している場合、FDAは通常、(I)データが米国の人口および米国の医療実践に適用されない限り、(I)データが米国の人口および米国の医療実践に適用されない限り、(Ii)試験は公認能力を有する臨床研究者によってGCP規定に従って行われる；および(Iii)データはFDAによる現場検査を必要とせず、またはFDAがそのような検査が必要であると考える場合、FDAは現場検査または他の適切な方法でデータを検証することができる。また，海外の研究データが承認の唯一の根拠としようとしなくても，その研究がINDの制限を受けなければ，FDAはGCP要求に基づいて行われない限り，そのデータを上場承認申請の支援として受け入れず，FDAはその研究からのデータを現場検査で検証することができる(必要であれば)。多くの外国の規制機関もまた似たような承認要求を持っている。また、このような外国裁判は、裁判を行う外国司法管轄区域に適用される現地法によって管轄される。FDAや同様の外国規制機関が米国や適用司法管轄区域以外で行われた試験データを受け入れることは保証されない。FDAまたは同様の外国の規制機関がこれらのデータを受け入れない場合、追加の試験が必要になり、これは高価で時間がかかる可能性があり、私たちが開発する可能性のある現在または未来の候補製品が適用される司法管轄区域で商業的な承認を得ることができない可能性がある。
また，米国国内外の複数の管轄地域での臨床試験には固有のリスクがある
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著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時、“背線”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証手続きの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々私たちの臨床前研究と臨床試験の初歩的または主要なデータを公開するかもしれないが、これらのデータは当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいている。例えば、2024年1月と2月に、私たちの第2段階臨床試験においてbemnifosbuvirとruzasvirの併用治療を評価した60人の患者の予備データを発表した。これらの結果および関連する発見および結論は、すべての予備およびその後に利用可能なデータと同様に、より多くのデータを得るにつれて、または特定の研究または試験に関連するデータをより完全に検討した後に変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、私たちの報告書のトップラインまたは予備データは、同じ研究報告の最終結果とは異なる可能性があり、または他のデータが受信されて十分に評価されると、異なる結論または考慮要因が、これらの予備またはバックラインデータを合格させる可能性がある。トップラインと予備データも依然として監査とチェック手続きの制約を受けており、これは最終結果が私たちが以前に公表した予備またはバックラインデータと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、トップラインデータは慎重に表示されなければならない。
私たちはまた時々私たちの臨床前研究と臨床試験の中期データを開示することができる。私たちがその後完了する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続およびより多くの患者データの獲得に伴い、あるいは私たちの臨床試験の患者が彼らの疾患の他の治療を継続するにつれて、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクを受ける可能性がある。初期または中期データと最終結果との間の不利な差は、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。しかも、私たちまたは私たちの競争相手が中間データを開示することは私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。
さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。もし私たちが報告した中期、営業または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力は損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。
私たちは他の候補製品を決定して成功させる努力で成功しないかもしれない。
私たちの戦略の一部は新しい候補製品を決定することを含む。例えば，候補タンパク質加水分解酵素阻害剤製品を決定するための内部努力が行われており，ベンニホブビルと併用して新冠肺炎を治療することができる可能性がある。これらの努力および他の候補新製品を決定するために開始された任意の後続の発見努力は、これらのリスク要因で議論されているものを含む、臨床開発のための候補製品を生成できない可能性がある
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私たちがより多くの適切な製品を決定して成功させて商業化することができなければ、私たちの業務戦略や私たちの財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
私たちは成功しない可能性のある潜在的な候補製品に集中する可能性があり、私たちはより成功する可能性のある他の候補製品を開発する機会を放棄しなければならないかもしれない。
私たちは、最終的に成功していないことが証明された1つまたは複数の潜在的な製品候補に、私たちの努力および資源を集中させるか、または私たちの財務的予想に適合しないマーケティング製品を許可または購入することを選択することができる。したがって、可能な商業製品または利益の市場機会を利用することができず、他の候補製品または他の疾患を追求する機会を放棄または延期することが要求される可能性があり、これらの疾患は、後により大きな商業潜在力を有することが証明される可能性がある。
また、私たちの財力と人的資源は限られていて、私たちの主要な候補製品の開発に重点を置いています。特に私たちの候補bemnifosbuvir COV 19製品とbemnifosbuvirはruzasvirと併用してC型肝炎の製品を治療することに重点を置いていますので、私たちは他の未来の候補製品を探す機会を放棄または延期するかもしれません。これらの製品は後により大きな商業潜在力を持っていることが証明されました。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在および将来の研究開発計画および他の特定の適応の将来の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な将来の候補製品も生じない可能性がある。もし私たちが特定の未来の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の特許権使用料の手配によって、これらの未来の候補製品に貴重な権利を放棄するかもしれないが、この場合、私たちはこれらの未来の候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することがより有利になるだろう。
承認を加速する経路や米国国外の同様の迅速な承認経路を使用することで、FDAがいくつかの候補製品を承認することを保証しようと試みるかもしれません。もし私たちがそのような承認を得ることができなければ、私たちは私たちの予想を超える追加の臨床前研究や臨床試験を要求される可能性があり、これは必要な市場承認を得る費用を増加させ、必要な市場承認を受けることを延期するかもしれない。FDAの加速承認や外国規制機関の同様の迅速な承認を得ても、我々の検証的試験が臨床的利益を確認していない場合、または厳格な上場後の要求を遵守していない場合、FDAまたは外国規制機関は、承認の加速または同様の条件付き承認の撤回を求める可能性がある。
私たちは深刻な治療のための製品を開発しています 条件のため，FDAの加速承認経路に基づいてこのような候補製品の承認を求めることにする可能性がある.候補製品が深刻または生命に危険な疾患または状態を治療することを意図し、一般に既存の治療法よりも有意な利点を提供し、候補製品が臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替終点または中間臨床終点に影響を及ぼすと決定された場合、候補製品は加速承認を得る資格がある可能性がある。FDAは臨床利益は特定の疾病の背景下で臨床意義のある積極的な治療効果であり、例えば不可逆的な発病率或いは死亡率であると考えている。承認を加速するために、代替終点は1つの標識であり、例えば実験室測定、放射画像、バイタルサイン或いは他の臨床利益を予測できると考えられる指標であるが、それ自体は臨床利益の測定基準ではない。中間臨床終点は不可逆的発病率或いは死亡率への影響の前に測定できる臨床終点であり、それは不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する影響を合理的に予測する可能性がある。
加速承認経路は既存療法に対する新薬の優位性は直接の治療優位ではないかもしれないが、患者と公衆衛生の観点から見ると臨床上重要な改善状況である。承認された場合、承認を加速することは、一般に、薬剤の臨床的利益を検証および説明するために、勤勉な方法で検証的研究を行うことにスポンサーが同意するかどうかに依存する。スポンサーがこのような研究をタイムリーに行わなかった場合、またはそのような検証的研究が薬剤の予期される臨床的利益を検証できなかった場合、FDAは、薬剤の承認を迅速に撤回することができる。また，FDAは2022年の食品·薬物総合改革法案の一部として，マーケティングを継続する前に加速的に承認された無効薬の患者への潜在的リスクを軽減するための新たな法定権力を獲得した。これらの規定により、FDAは、承認を加速させる製品を求めるスポンサーに、承認前に検証的試験を行うことを要求することができる。
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EUでは、必要なすべてのセキュリティおよび有効性データが取得されていない場合には、“条件付き”上場許可が付与される可能性がある。条件付きマーケティング許可は、欠落データを生成すること、またはセキュリティ対策を増加させるために必要な条件を保証することに依存する。条件付きマーケティング許可の有効期間は1年であり、すべての関連条件が満たされるまで年に1回更新しなければならない。適用可能な未定研究が提供されると、条件付きマーケティング許可は“標準”マーケティング許可となることができる。しかしながら、EMAによって設定された時間範囲内で条件が満たされていない場合、マーケティング許可は更新を停止する。また、“特殊な場合”は、出願人が正常な使用条件であることを証明することができれば、製品が許可され、特定のプログラムを採用しなければならない後であっても、その有効性や安全性に関する包括的なデータを提供することができなければ、上場を承認することができる。予想される適応が非常にまれであり，現在の科学的知識状態では網羅的な情報を提供することが不可能である場合や，データを生成することが一般的に受け入れられている倫理原則に違反する可能性がある場合がある。このようなタイプのマーケティング許可は、深刻な疾患または満たされていない医療需要のために許可される医薬品のために保持されるので、条件付きマーケティング許可に近いが、出願人は、マーケティング許可を付与するために必要な法定完全データセットを有していない。しかしながら、条件付きマーケティング許可とは異なり、出願人は、失われたデータを提供する必要はなく、提供する必要はない。“特殊な場合”の上場許可は明確であるが，毎年薬品のリスク−収益バランスを審査しており，リスク−収益比が有利でなければマーケティングライセンスを撤回する可能性がある。
EUの主管監督機関は広範な自由裁量権を有しており、特別な場合にこのような条件付きマーケティング許可またはマーケティング許可が付与されているかどうかは、このような評価または許可が承認されても、従来のプログラムよりも速い開発過程、審査、または許可を経験しない可能性がある。さらに、このようなマーケティング許可の廃止または脅しは、候補製品の臨床開発に不確実性または遅延をもたらす可能性があり、承認されれば、私たちの製品および候補製品の商業化の将来性を脅かす可能性がある。このような事件は私たちの業務、財務状況、そして運営結果に大きな影響を及ぼすかもしれない。
私たちが私たちの候補製品に加速承認を求めること、または迅速な規制指定を得ることを求める秘密協定を提出することを決定した場合、そのような提出または申請が受け入れられるか、または開発加速、審査または承認がタイムリーに承認されるか、または全く保証されない保証はない。候補製品が加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を得ることができない場合、候補製品の商業化までの時間が長くなり、候補製品の開発コストが増加する可能性があり、市場での競争地位を損なう可能性がある。
私たちが必要な臨床前研究と臨床試験を完成しても、マーケティング承認過程は高価で、時間と不確定であり、私たちあるいは任意の未来のパートナーが私たちが開発した任意の候補製品の商業化承認を得ることを阻止するかもしれない。
我々が開発する可能性のある任意の候補製品およびその開発および商業化に関連する活動は、設計、テスト、製造、安全、効果、記録保存、ラベル、貯蔵、承認、広告、販売促進、販売、流通を含み、FDAと米国の他の規制機関、および他の国の同様の機関によって全面的に規制されている。私たちが開発した任意の候補製品は効果がないかもしれません。中程度の効果しかないかもしれません。あるいは不良または意外な副作用、毒性、あるいは他の特徴があることが証明される可能性があり、上場承認を得ることを阻止したり、商業使用を阻止したり制限したりする可能性があります。候補製品のマーケティング承認が得られなければ、指定された司法管轄区域で候補製品を商業化することはできないだろう。私たちはまだどのような管轄区域の規制機関からもどんな候補製品のマーケティングの承認を得ていない。私たちが開発している候補製品や私たちが将来開発を求めるかもしれない製品は規制部門の承認を得られないかもしれません。会社としては、マーケティング承認を得るために必要な申請の提出と支援には経験がなく、第三者CRO、サプライヤー、サプライヤー、または監督コンサルタントに依存してこのプロセスを完成させることが予想されます。監督部門の承認を得るためには、各監督機関に広範な臨床前と臨床データ及び支持情報を提出し、候補製品の安全性と有効性を確定する必要がある。監督管理の承認を得るためには、製品の製造過程に関する情報を関連監督機関に提出し、関連監督機関が製造施設を検査する必要がある。
米国や海外では，上場承認を得る過程は高価であり，大量の臨床試験が必要であれば，長年の時間を要する可能性があり，本当に承認された場合，関連する候補製品のタイプ，複雑性，新規性を含む様々な要因によって大きく異なる可能性がある。開発期間中の市場承認政策の変化、付加法規の変化或いは公布
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各提出製品申請に対する法規または規制審査の変化は、申請の承認または拒絶の遅延をもたらす可能性がある. 例えば、欧州委員会が2020年11月に開始した欧州薬品戦略イニシアティブを背景に、EU薬品立法は現在全面的な審査が行われている。欧州委員会は、医薬製品に関するいくつかの立法文書の改正に関する提案(規制データ保護の期限を短縮する可能性があり、迅速通路の資格を改訂するなど)。2023年4月26日に出版された。提案された改正は欧州議会と欧州理事会の同意と採択を得ていないため，この提案は採択前に重大な修正が行われる可能性があり，2026年初めまではないと予想される。しかし、長期的には、これらの改正は製薬業と私たちの業務に大きな影響を与える可能性がある。
FDAと他国の類似機関は承認過程においてかなりの自由裁量権を有しており、いかなる申請も拒否することができ、私たちのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床、あるいは他の研究を行う必要があると決定することもできる。そのほか、臨床前と臨床試験から得られたデータの異なる解釈は候補製品の上場承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。私たちが最終的に得たどのマーケティング承認も限られているかもしれないし、制限されたり、承認された後の約束は、承認された製品が商業的に実行できないようにすることができる。
もし私たちが承認を得る上で遅延に遭遇した場合、あるいは私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の承認を得ることができなければ、これらの候補製品のビジネス見通しが損なわれる可能性があり、私たちが製品収入を作る能力は実質的に損なわれるだろう。
私たちが開発中の新冠肺炎を治療するbemnifosbuvir COV 19製品についてfdaにEUAを求めたり、外国の規制機関から類似の緊急使用許可を求めたりするかもしれません。もし私たちがこのような許可を得たり維持できなかったら、私たちは予想よりも長い臨床開発過程を行う必要があるかもしれません。私たちの業務は損害を受ける可能性があります.
もし私たちが第3段階日の出-3臨床試験で十分なデータを得たら、私たちはFDAのEUAまたは外国の規制機関が私たちのBemnifosbuvir COV 19候補製品に対する同様の緊急使用許可を求めるかもしれない。FDAは連邦FDCAとHHS大臣の声明に基づいてEUAを発表する権利があり、存在する状況はあるタイプの製品に対してEUAを発行することが合理的であることを証明する権利がある(EUA宣言と呼ばれる)。2020年3月27日、衛生·公衆サービス部部長は、当時、新冠肺炎の大流行期間中に薬品と生物製品を許可する理由がある場合があったが、その後特定の製品に対して発表された任意のEU合意の条項を遵守しなければならないと発表した。EUA宣言が発行され、有効性が維持されると、FDAは、その宣言範囲に属する製品に対してEUAを発行することができる。
2021年12月以来，米国での2種類の経口直接作用抗ウイルス薬パシクロビル (ネマレビルとリトナビル)とラグフリオ(Molnupiravir)ハイリスク新冠肺炎患者に緊急に使用することが許可された。ラグフリオは緊急使用許可の下でも利用可能であるが，秘密保持協定提出後，パシクロビルは軽度から中等度の新冠肺炎の治療に許可されており，これらの患者には重度の新冠肺炎に発展する高リスク成人がいる。2024年3月、PEMGARDAはモノクロナル抗体であり、特定の中から重度の免疫障害を有する成人および青少年に対する新冠肺炎曝露前予防のために許可されている。
FDAがEUAを承認する基準は、従来の審査手順に従ってNDAを承認する基準よりも低く、私たちの1つ以上の候補製品のためにEUAを求めて取得しても、承認が必要であれば、FDAはそのような候補製品のNDAを承認することを保証することはできません。したがって、Bemnifosbuvir COV 19候補製品のEUAを取得したとしても、追加の臨床試験を行う必要があり、その後、その候補製品にNDAまたは同様のマーケティング申請を提出する必要があるかもしれない。
EU協定に基づいて製品を販売する許可は、EU声明が発効した期間に限定される。衛生·公衆サービス部部長がEU合意を発行した理由も無効になったと考えられた場合、衛生·公衆サービス部部長はEU合意の申告を終了することを事前に通知する。EUA宣言の終了後、この宣言に従って発行されたすべてのEUAも終了するので、EUA宣言下のすべての製品の緊急使用はもはや許可されない。FDAは、EUA宣言がまだ終了していなくても、場合によってはEUAを撤回することもできる。
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EUAに対するFDAの政策は意外に変わるかもしれない。私たちはどんな許可も得られなければ、どのくらい維持されるのか予測できない。FDAが新しいと絶えず変化する公共衛生情報と臨床証拠に応答することに伴い、FDAの新冠肺炎の診断、治療或いは緩和のためのワクチンとその他の製品に関する政策は依然として絶えず変化している。また、連邦政府は新冠肺炎に関連した異なる緊急許可を終了する措置を取っている。例えば、“公衆衛生サービス法”下の新冠肺炎突発公共衛生事件が2023年5月11日に満期になった後、FDAは合格製品にEUAsを授与する権力を維持したが、FDAは新冠肺炎に関連するいくつかの政策と操作手順が満了し、FDAは発売前の許可要求からEUAsに従って販売された製品への移行を含むFDAへの通常の要求を含む正常な運営を継続した。アメリカ以外の監督機関も新冠肺炎疫病に関連する政策と手続きを変更し、疫病発生前の運営を回復している。他にも，これらの変化には，CTAの審査時間の回復が大流行期間よりも長いことが含まれている。
したがって、私たちの3期日の出-3臨床試験と私たちが開始する可能性のある任意の他の新冠肺炎臨床試験のデータが陽性であると信じていても、私たちはBemnifosbuvir COV 19候補製品のEU承認または他の緊急許可を根本的に或いは適時に得ることができないかもしれない。さらに、私たちがEUAまたは同様の緊急許可を得たとしても、このようなEUAまたは他の許可は撤回される可能性があり、私たちはそのような製品のNDA承認を得るまで、任意の商業化活動を停止することを要求されるかもしれない。どんな商業化活動の停止も、私たちの業務、財務状況、そして運営結果に悪影響を及ぼすだろう。
たとえ私たちの候補製品がFDAの承認を得ても、私たちは決してアメリカ以外で承認されたり、そのような製品を商業化したりすることはありません。これは私たちがそのすべての市場潜在力を達成する能力を制限するだろう。
米国以外の市場で任意の製品を販売するためには、安全性と有効性に関する他国の多くの規制要件を確立し、遵守しなければならない。一国で行われる臨床試験は、他の国の規制部門に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は、他のどの国でも規制承認を受けることを意味するものではない。承認手続きは国によって異なり、追加の製品テストと検証、および追加の行政審査期限が含まれる可能性があります。外国の監督管理機関の承認を求めることは著者らの重大な遅延、困難とコストを招く可能性があり、追加の臨床前研究或いは臨床試験を必要とする可能性があり、これは高価で時間がかかるだろう。各国の規制要求には大きな違いがある可能性があり、私たちの製品がこれらの国で発売されることを延期または阻止する可能性がある。これらと他の規制要求を満たすことは高価で、時間がかかり、不確定であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。また、私たちはどの国でも規制承認を得ることができず、他の国の規制承認過程を延期したり、マイナス影響を与える可能性がある。私たちは国際市場を含めてどの司法管轄区域での販売も承認されていない候補製品は、組織として、国際市場で規制承認を受けた経験がありません。もし私たちが国際市場の規制要求を守らない場合、あるいは必要な承認を得て維持できなければ、私たちが製品全体の市場潜在力を実現する能力は損なわれるだろう。
現在あるいは未来の候補製品が市場の承認を得ても、それは医者、患者、第三者支払人と医学界の他の人が商業成功に必要な市場受容度に達することができないかもしれない。
もし私たちが開発した任意の現在または未来の候補製品が市場の承認を得たら、単一薬物としても他の治療法と併用しても、医師、患者、第三者支払人、および医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。例えば、現在承認されている抗ウイルス製品は医学界でC型肝炎ウイルスの治療によく使用されており、米国では、2種類の経口抗ウイルス薬PaxlovidおよびLagevrioは現在、それぞれ新冠肺炎の治療のために承認され、許可されており、医師はこれらの療法に依存し続ける可能性がある。
もし私たちが開発した候補製品が十分な受容度に達していなければ、著しい製品収入が生じないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません。任意の候補製品が商業販売のために承認された場合、市場の受容度は多くの要因に依存するが、これらに限定されない
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もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さい場合、あるいは私たちが得たいかなる承認も患者集団の狭い定義に基づいていれば、私たちの業務は影響を受けるかもしれない。
私たちは現在深刻なウイルス性疾患を発見し、治療する候補製品の発見と開発に集中している。私たちの合格患者数、定価見積もり数、そして利用可能な保証範囲と精算範囲は私たちの候補製品に対する実際の市場と大きく異なるかもしれません。これらの疾患に罹患している人の数の推定、候補製品治療から利益を得る可能性のあるこれらの疾患患者のサブセット、および私たちの候補製品に対する市場需要は、私たちの信念と分析に基づいている。これらの推定は，科学文献，処方に関する現在の第三者データ，市場研究を含めて様々な由来から得られており，不正確であることが証明されている可能性がある。また、新しい試験は私たちの目標疾患の推定発病率或いは流行率を変えるかもしれない。患者数は予想より少ないかもしれない。同様に、私たちの各候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないし、または私たちの候補製品を使用した治療を受け入れない可能性があり、新しい患者は識別または接触がますます困難になる可能性がある。また、私たちの競争相手が提供する卓越または競争力のある療法は、私たちの候補製品に負の影響を与えたり、市場ニーズを除去したりする可能性があります。もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが予想したより小さければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を及ぼすかもしれません。
資金不足や世界的な健康問題によるFDAや外国規制機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、あるいは新製品や修正された製品のタイムリーまたは開発、承認、商業化を他の方法で阻止することは、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある。
FDAと外国監督機関が新製品を審査または承認する能力は、政府予算と資金レベル、法定、監督と政策の変化、FDAまたは外国監督機関のキーパーソンの雇用と保留、ユーザー費用の支払いを受け入れる能力、および大量のスポンサーが迅速に新冠肺炎に流入する事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、FDAと外国規制機関の平均審査時間は近年変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。FDAや他の機関の中断も、新薬が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAのキー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。
また、新冠肺炎の流行に対応するため、アメリカ食品薬品監督管理局は国内外の異なる場所の製造施設の大部分の検査を延期した。FDAはすでに実行可能な状況で国内施設の標準検査操作を回復したが、いかなる公衆衛生突発事件の再発は更なる行政或いは検査遅延を招く可能性がある。
政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAまたは他の規制機関の定期検査、審査または他の規制活動を阻害する場合、FDAまたは他の監督管理機関が私たちの規制提出を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの保険証書は高くて、いくつかの商業リスクから私たちだけを保護して、これは私たちを重大な未保険債務に直面させます。
臨床試験製品責任保険がありますが、私たちの業務が遭遇する可能性のあるすべての種類のリスクに保険をかけていません。私たちが現在維持しているいくつかの追加保険書には、一般責任、財産、自動車、労働者補償、ネットワークセキュリティ、傘、役員と高級管理者保険が含まれています。
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臨床試験監督提出プロセスの一部として、多くの国と地域で、私たちは当地の保険を提供することを要求され、臨床試験に関連する者は彼らが臨床試験に参加したり、臨床試験で研究されている研究製品の候補製品に接触して怪我をしたり、怪我のクレームを信じたりする可能性があると主張するかもしれない。これらの現地保険証書の取得に時間がかかる可能性があり、特定の国での臨床試験の予想開始が遅れる可能性がある。さらに、これらのローカル保険シートは、被害者側が提起する可能性のあるすべてのクレームをカバーしていない可能性があり、私たちのクレーム弁護に関連する損失および私たちに不利ないかなる判決もカバーするのに十分ではない可能性があります。
私たちが将来得た任意の追加の製品責任保険は、私たちが受ける可能性のあるいかなる費用や損失を補償するのに十分ではないかもしれない。また、保険範囲はますます高くなっており、将来的には、責任による損失から私たちを保障するために、合理的なコストや十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。もし私たちの候補製品が市場の承認を得たら、私たちは商業製品販売を含む保険を購入するつもりです；しかし、私たちは商業的に合理的な条項や十分な金額で製品責任保険を得ることができないかもしれません。私たちに提出された成功した製品責任クレームや一連のクレームは、私たちの株価を下落させる可能性があり、判決のクレームが私たちの保険範囲内または金額が私たちの保険範囲を超えなければ、私たちが開発した任意の候補製品の開発と商業化を阻止または制限することを含む、私たちの運営や業務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは特定の生物或いは危険廃棄物保険を受けていません。私たちの財産、意外と一般責任保険は生物或いは危険廃棄物の暴露或いは汚染による損害と罰金は明確に含まれていません。したがって、生物や危険な廃棄物の汚染や傷害が発生した場合、損害賠償責任を請求されたり、私たちの資源を超えた罰金が科されたりする可能性があり、私たちの臨床試験や規制承認は一時停止される可能性があります。
上場企業として運営することは、過去および未来に取締役や上級者責任保険をより難しく、より高価にする可能性があり、同じまたは同様の保証範囲を得るために、低減された保険限度額および保証範囲を受け入れることを要求される可能性があります。したがって、私たちは合格した人を私たちの取締役会、取締役会委員会に参加したり、役員にしたりすることがもっと難しいかもしれない。しかし、私たちは私たちが既存の保険を維持し、十分な保険を提供できるかどうか分からない。いかなる重大な未保険債務も私たちが大量の金額を支払う必要があるかもしれません。これは私たちの現金と現金等価物の状況と運営結果に悪影響を及ぼすでしょう。
情報技術システムの故障，ネットワーク攻撃や欠陥が発生すると，我々の業務や運営が影響を受ける可能性があり，我々の業績に大きな影響を与える可能性がある.
我々の情報技術システム、および我々のCROおよび他の請負者およびコンサルタントのシステムは、コンピュータウイルスおよび他のマルウェア(例えば、恐喝ソフトウェア)、許可されていないアクセスまたは他のネットワークセキュリティ攻撃、外部または内部当事者の不適切な行為、人為的エラー(例えば、社会工学、ネットワーク釣り)、自然災害(ハリケーンを含む)、テロ、戦争、火災および電気通信または電気故障の攻撃、故障、および破損を受けやすい。私たちの通常の業務プロセスでは、知的財産権、機密情報、臨床前および臨床試験データ、独自の業務情報、個人データ、ならびに私たちの臨床試験対象および従業員の個人識別健康情報を含む敏感なデータを直接または間接的に収集、記憶および送信し、我々のデータセンターおよびネットワーク、または第三者のデータセンターおよびネットワーク上にある。このような情報の安全な処理、維持、そして伝達は私たちの行動に必須的だ。
私たちは、私たちの重要な第三者(例えば、協力者)とセキュリティ対策を実施しているにもかかわらず、私たちの情報技術システムは、ハッカーまたは内部非行者の攻撃を受けやすいか、または人為的ミス、技術的脆弱性、汚職、または他の中断によって破壊される可能性がある。世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、持続性、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホールや破壊のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を介している。私たちのインターネット技術への依存と私たちの遠隔作業の従業員数の増加により、私たちはますます大きなネットワークセキュリティリスクに直面しており、これはサイバー犯罪者の抜け穴を利用するためのより多くの機会を作るかもしれない。私たちはすべての種類の安全脅威を予見できないかもしれないし、これらすべての安全脅威に対して効果的な予防措置を取ることができないかもしれない。サイバー犯罪者が使用する技術は常に変化し，起動前には認識されない可能性があり，外部サービスプロバイダ，組織犯罪分岐機関，テロ組織や敵対する外国政府や機関などの外部団体を含む様々なソースから来ている可能性がある.そのような理由で、私たちはまたセキュリティホールに遭遇する可能性があり、このような脆弱性は長い間発見されないかもしれない。発見されても、攻撃による事件または違反を十分に調査または修復することができない可能性があり、これらの攻撃は、制御を回避し、法医学的証拠を検出および除去または混同するためのツールおよび技術をますます使用している。私たちのデータ保護努力と情報技術への投資が私たちのシステムを防ぐことを保証することはできません
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このような重大な障害、データ漏洩、または違反は、適用される場合、タイムリーに発見、開示、および修復されるであろう。
私たちと私たちの特定のサービス提供者たちは時々ネットワーク攻撃とセキュリティ事件の影響を受ける。これまで重大なシステム故障，事故，セキュリティホールを経験したことはないと考えられるが，このような事件が発生して我々の運営中断を招くと，我々の候補製品開発計画に重大な中断を招く可能性がある.例えば、完成した、行われている、または計画されている臨床前研究または臨床試験のデータ損失は、私たちの規制承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、個人、機密、または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発が延期される可能性があります。
セキュリティホールまたは他のイベントが、不正な取得または無許可使用、開示、配布、または他の方法で個人情報を処理する場合、プライバシー法およびセキュリティ法に従って個人、政府当局、監督機関、メディア、および他の当事者に通知する必要がある場合があります。このようなアクセス、開示、または他の情報の損失は、法的クレームや訴訟、個人情報のプライバシーを保護する法的責任と重大な規制処罰を招く可能性があり、このような事件は私たちの運営を乱し、私たちの名声を損なう可能性があり、人々が私たちと私たちの臨床試験を行う能力に自信を失わせる可能性があり、これは私たちの名声に悪影響を与え、私たちの候補製品の臨床開発を延期する可能性がある。さらに、私たちの保険カバー範囲は、私たちのシステムの中断または破壊によって引き起こされる可能性のある財務、法律、商業、または名声損失をカバーするのに十分ではないかもしれません。
医療保健法やその他の法律コンプライアンス事項に関するリスク
私たちは広範囲で費用の高い政府によって規制されている。
私たちの候補製品はFDA、CMS、HHSの他の部門、アメリカ司法省、州と地方政府及びアメリカ以外の相応機関の監督と監督を含む広範かつ厳格な国内政府の監督を受ける。FDAは薬品の研究、開発、臨床前と臨床試験、製造、安全性、有効性、記録保存、報告、ラベル、包装、貯蔵、承認、広告、販売、販売、流通、輸出入を監督する。もし私たちの製品が海外に販売されれば、それらはFDAの承認を得たかどうかにかかわらず、外国政府の広範な規制を受けるだろう。そのような外国の規制は米国の相応の規制要求と同じように高く、さらに高いかもしれない。
政府の規制は私たちの製品の研究、開発、製造、販売のコストとリスクを大幅に増加させた。各候補製品の臨床前試験と臨床試験を含む監督管理審査と承認過程は、長く、高価であり、不確定である。私たちは臨床試験の規制許可を得て維持しなければならない。私たちが販売しようとしているすべての製品は規制部門の許可を得なければなりません。製品が使用する製造施設は検査され、法律の要求に適合しなければなりません。監督部門の承認を得るためには、各期待用途に対する製品の安全性と有効性、効力および純度を決定するために、各提案された治療適応のために、広範な臨床前および臨床データおよび他の支持情報を提出する必要がある。開発と承認過程には長年の時間がかかり、大量の資源が必要であり、製品の承認を招くことは決してないかもしれない。
特定の製品の規制承認を得ることができても、承認はその製品の指定された医療用途を制限する可能性があり、そうでなければ、製品の普及、販売、流通能力を制限する可能性があり、コストの高い上場後監督を要求することができ、および/または継続的な発売後研究を要求する可能性がある。承認された製品の材料変更、例えば変更または修正されたラベルの製造には、さらなる規制審査および承認が必要となる可能性がある。承認されると、任意の承認が撤回される可能性があり、例えば、製品が以前未知のセキュリティ問題のような以前に未知の問題が存在することが後に発見された場合。
私たち、私たちのコンサルタント、CMO、CRO、または他のサプライヤーが規制プロセスの任意の段階で適用される規制要件を遵守できなかった場合、このような不遵守が承認申請または承認申請の補充剤の遅延を招く可能性がある；FDAを含む規制機関が、未解決の市場承認申請または承認された申請の補充剤の審査を拒否する；警告状、罰金、輸入および/または輸出制限、製品のリコールまたは差し押さえ、禁止、完全または部分的な生産停止、民事処罰、以前に承認されたマーケティング申請または許可証の撤回、FDAまたは他の規制機関が政府契約に対する提案；および/または刑事起訴。
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今後の医療法や政策の公布は、候補製品の商業化の難しさやコストを増加させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
米国、EU、その他の司法管轄地域では、医療システムは、複数の立法や法規の変化、提案された変化が引き続き発生することが予想され、これらの変化は、私たちの候補製品の発売承認を阻止または延期する可能性があり、マーケティングの承認を得た任意の候補製品の承認後の活動を制限または規制し、定価と精算に影響を与え、これらの製品の販売の収益力に影響を与える可能性がある。特に，米国連邦や州レベルでは，医療コストの低減と医療の質の向上を図る取り組みが継続されている。また，新たな条例や既存の医療法規や条例の解釈もしばしば採択されている。
2010年3月、“患者保護·平価医療法案”(ACA)が公布され、米国政府と民間保険会社が医療保険に融資する方式を大きく変えた。ACAの条項の中で、製薬とバイオテクノロジー産業にとって最も重要な条項は：
ACAのいくつかの側面は公布以来、司法、国会、行政面の挑戦を受けてきた。2021年6月17日、米国最高裁はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。
また、ACAが公布されて以来、米国は他の立法改正を提案し、採択した。2011年8月、2011年の予算制御法では、2013年4月1日から医療保険提供者への支払い総額が減少すると規定されており、その後の立法改正案により、この削減は2032年まで続く。また，2021年3月11日，2021年米国救援計画法案が法律に署名され，2024年1月1日から法定医療補助薬品還付上限が廃止された。これまで，還付の上限は薬品メーカーの平均価格の100%であった。
また、支払い方法は、医療立法や規制措置の他の変化の影響を受ける可能性がある。例えば、協力医療は、結果に基づく精算など、新たな支払い·交付モデルを開発することができる。また、最近政府はメーカーが製品を販売するための価格設定方式の審査を強化し、アメリカ議会がいくつかの調査を行い、薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険下の処方薬コストの低減及び定価とメーカー患者計画との関係を審査するための連邦立法を提出し、公布した。最近は2022年8月16日にアイルランド共和軍が法律に署名した。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーが連邦医療保険と価格交渉を要求し(2026年から)、価格は交渉できるが、上限がある；連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを徴収して、インフレを超えた価格上昇を処罰し(初めて2023年に満期になる)、D部分の代わりになる
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カバーギャップ割引計画と新しい割引計画(2025年から)。アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長官が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。これらの計画の実施に伴い，HHSは指導意見を発表·更新し続けている。2023年8月29日、HHSは、連邦医療保険薬品価格交渉計画が現在法的挑戦を受けているにもかかわらず、価格交渉を受ける上位10種類の薬物のリストを発表した。このような理由と他の理由で、アイルランド共和軍がどのように実施されるのかは不明だ。私たちは将来的により多くのアメリカ連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも米国連邦政府が医療製品やサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これは私たちの候補製品に対する需要の減少や追加の価格設定圧力を招く可能性がある。
アメリカ各州もますます立法を通じて、価格或いは患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、マーケティングコストの開示と透明性措置を含む薬品と生物製品の定価を制御するための法規を実施しており、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。法律で規定されている第三者支払者の支払金額の価格制御またはその他の制限は、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しを損なう可能性があります。また，各州や他の地域の医療当局や個別病院では，どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。これは私たちの候補製品に対する最終的な需要を減らすか、あるいは私たちの製品の価格設定に圧力を与えるかもしれない。
EUでは、承認されれば、同様の政治、経済、規制発展が候補製品を利益的に商業化する能力に影響を与える可能性がある。価格およびコスト制御措置に対する持続的な圧力に加えて、EUまたは加盟国レベルの立法発展は、著しい追加的な要求や障害を招く可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させる可能性がある。EUで医療サービスを提供することは、医療サービスの確立と運営、薬品の定価と精算を含み、ほぼ完全に国家の法律と政策の問題であり、EUの法律や政策ではない。この点で，各国政府や保健サービス提供者は，保健サービスの提供や製品の定価や精算に異なる優先順位や方法を持っている。しかし、全体的に、大多数のEU加盟国の医療予算制限は、関連医療サービス提供者の薬品定価と精算の制限を招いた。加えて、製品の開発·マーケティングを希望するEUや国の規制負担が増加しており、これは、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限したり、規制したりし、候補製品を商業化する能力(承認されれば)に影響を与える可能性がある。
米国やEU以外の市場では，精算や医療支払い制度は国によって異なり，多くの国で特定製品や療法に価格上限が設定されている。
今後の法律や政策の制定は、候補製品の上場承認を得る難しさやコストを増加させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
米国では、承認後の要求を拡大し、薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また、FDA承認過程に対する国会のより厳格な審査は、上場承認を著しく延期または阻止し、より厳しい製品ラベルと上場後のテストとその他の要求の制約を受ける可能性がある。
私たちはアメリカ、EU、または任意の他の司法管轄区域の将来の立法または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、または程度を予測することができない。もし私たちまたは私たちが接触する可能性のある任意の第三者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、または新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたはそのような第三者が規制コンプライアンスを維持できない場合、私たちは法執行行動の影響を受ける可能性があり、利益を達成したり維持することができないかもしれない。
私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちの製品は監督部門の審査と発売後の要求を受けるだろう。
私たちが入手可能な任意の候補製品の規制承認は、候補製品の安全性および有効性を監視するために、規制機関および監督機関に報告書を提出することを要求し、年齢または医療条件、警告、予防措置または禁忌症などの指定された集団の使用制限に関連する重大な制限を含む可能性があり、重い承認後の研究またはリスク管理要件を含む可能性がある。例えば、FDAは私たちの候補製品を承認するためにREMSを必要とすることができ、これは薬物ガイドライン、医師訓練、およびコミュニケーション計画の要求を必要とするかもしれない
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制限された配布方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような安全な使用を保証する他の要素。さらに、もし私たちの任意の候補製品が承認された場合、それは製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、発売後の研究と提出の安全、治療効果と他の発売後の情報の持続的な規制要求を受け、アメリカの連邦と州要求、比較可能な外国監督機関の要求を含む。製造業者および製造業者の工場は、品質管理および製造手順がcGMPおよび類似法規に適合することを確保することを含む、FDAおよび同様の外国規制機関の広範な要求を遵守しなければならない。したがって、私たちと私たちの契約製造業者は、cGMPおよび同様の要求に対する遵守状況、および任意の承認されたマーケティング申請で行われた約束の遵守状況を評価するために、持続的な審査および検査を受ける。したがって、私たちと私たちと協力している他の人たちは、製造、生産、品質管理を含むすべての規制コンプライアンス分野で時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。
FDAまたは他の規制機関が、意外な深刻または頻度の不良事象のような以前に未知の問題があることを発見した場合、または製品を生産する施設に問題がある場合、または製品の販売促進、マーケティングまたはラベルに同意しない場合、規制機関は、製品の市場からの撤退を要求することを含む、製品または私たちに制限を加える可能性がある。もし私たちが適用される規制要求を遵守できなければ、規制当局や法執行当局は他の措置を取るかもしれない
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。現行法規の要求を遵守しないいかなる行為も、私たちの製品の商業化と創造能力に悪影響を及ぼす可能性がある。もし規制制裁が施行されたり、どんな規制承認も撤回されれば、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
さらに、FDAおよび他の規制機関の政策は変化する可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布される可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは規制コンプライアンスを維持できない場合、私たちは法執行行動の影響を受ける可能性があり、利益を達成したり維持したりすることができないかもしれない。
FDAと他の規制機関は非ラベル使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行している。
もし私たちの候補製品が承認され、私たちがこれらの製品のラベル外用途を不正に普及させたことが発見されれば、私たちは重大な責任を負うかもしれない。FDAや他の規制機関は、承認されれば、処方製品(例えば、私たちの候補製品)に対する販売促進主張を厳格に規制することができる。特に、製品は、製品が承認されたラベルに反映されるように、FDAまたは他の規制機関によって承認されていない使用に使用されてはならない。もし私たちが候補製品のマーケティング承認を得たら、医者は承認されたラベルと一致しない方法で患者に処方するかもしれない。もし私たちがこのようなラベル外の使用を普及させることを発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。米連邦政府は、ラベル外使用の不当な普及の疑いがある会社に巨額の民事と刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外普及に従事することを禁止している。FDAはまた、企業に同意法令または永久禁止を締結し、これらの法令または永久禁止に基づいて、特定の販売促進行為を変更または制限することを要求する。もし私たちが私たちの候補製品の普及を成功的に管理できなければ、承認されれば、私たちは重大な責任を負う可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
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我々の業務運営および臨床試験研究者，医療専門家，コンサルタント，第三者支払人，患者組織と顧客との現在と将来の関係は，適用される医療規制法の制約を受け，処罰される可能性がある。
私たちの業務運営と臨床試験研究者、他の医療専門家、コンサルタント、第三者支払人、患者組織と顧客の現在と未来の手配は、広範に適用される詐欺と乱用、および他の医療保健法律と法規に直面する可能性がある。これらの法律は、私たちがどのように研究し、承認されれば、私たちの候補製品をどのようにマーケティング、販売、流通するかを含む、私たちが業務を展開する業務または財務配置と関係を制限するかもしれません。これらの法律には限定されません
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我々の内部運営と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、多くのコストに及ぶ。政府当局は、私たちのビジネス行為は、私たちと医師や他の医療保健提供者との関係を含むかもしれませんが、その中の一部の人は、私たちに提供されたサービスによって株式または株式オプションの形で補償され、承認されれば、候補製品の注文や使用に影響を与える可能性があり、現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関する現行または将来の法規、法規、機関指導または定例法に適合しない可能性があります。私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される可能性のある他の任意の政府の法律および法規に違反していることが発見された場合、私たちは、MedicareおよびMedicaidまたは他の国または司法管轄区域の同様の計画、違反、返却、個人監禁、契約損害、名声損害、利益減少、および私たちの業務の削減または再編に関する告発を解決するために、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、MedicareおよびMedicaidまたは他の国または司法管轄区域の同様の計画のような重大な処罰を受ける可能性がある。もし私たちがそれと業務を行うことを期待している任意の医師や他の提供者や実体が適用されない法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画や監禁から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性があり、これは私たちの業務運営能力に影響を及ぼす可能性がある。さらに、このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、多くの人的資源が必要となる可能性がある。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。
私たちは政府の規制や他の法的義務の制約、特にプライバシー、データ保護、情報セキュリティに関連する義務を受けており、消費者保護法の制約も受けており、これらの法律は私たちのマーケティング行為を規範化し、不公平または詐欺的な行為ややり方を禁止している。私たちは実際にこのような義務を守らないと私たちの業務を損なう可能性があると思う。
私たちはデータのプライバシーと安全に関連した様々な法律と法規によって制限されている。米国と世界は新しいプライバシールールを制定しており、既存のルールは更新され強化されている。例えば、カリフォルニア消費者プライバシー法(CCPA)は2020年1月1日に施行され、カリフォルニアの消費者のためのプライバシー権を創出し、ある個人情報を処理するエンティティのプライバシーとセキュリティ義務を増加させ、カリフォルニアの個人に新たな情報を開示することを要求し、これらの個人に新たな能力を与え、特定の個人情報を売却しないことを選択し、違反行為に対する民事処罰と、データ漏洩訴訟の可能性および関連リスクを増加させたデータ漏洩行為に対する個人訴訟権利を規定する。さらに、2023年1月1日に全面的に施行されたカリフォルニアプライバシー権法案(“CPRA”)は、CCPAを大幅に改正し、カバーする企業に追加の消費者権利手続き、データ使用の制限、より高いリスクデータの新しい監査要求、および特定の敏感なデータ使用からの選択を含む追加のデータ保護義務を課した。それはまた、実質的な法規の発行を許可し、プライバシーと情報セキュリティの向上を招く可能性がある新しいカリフォルニア州データ保護機関を作成した
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強制執行、追加的なコンプライアンス投資、および潜在的なビジネスプロセスの変更が必要となる場合があります。他の州でも同様の法律が可決され、州や連邦レベルで提案され続けており、これは米国がより厳しいプライバシー立法に傾いている傾向を反映している。このような法律の公布は相互衝突の要求があり、コンプライアンスを挑戦的にする可能性がある。適用されるデータプライバシーやデータ保護法律の要求を守れなかったために負うどんな責任も、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
これらの多く、複雑でよく変化する法規を遵守することは高価で困難であり、いかなるプライバシー法またはデータセキュリティ法または流用、紛失または他の不正処理、敏感または機密患者、消費者または他の個人情報を使用または開示することに関連するセキュリティイベントまたは違反行為に従わなければ、私たち、CROまたはビジネスパートナーまたは他の第三者にかかわらず、私たちの業務、私たちの海外業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。このような悪影響は、調査コスト、重大な罰金および処罰、補償、特殊、懲罰および法定損害賠償、訴訟、私たちのプライバシーおよび安全慣行に関する同意令、影響を受けた個人に通知、信用監視サービスおよび/または信用回復サービスまたは他の関連サービスの提供を要求すること、私たちの営業許可証に対する不利な行動、名声損害、および禁止救済を含むことができるが、これらに限定されない。
私たちの海外での業務はまたデータ保護部門のより厳しい審査や注目を受ける可能性がある。例えば、EU一般データ保護条例(GDPR)は2018年5月に発効し、欧州経済地域内や欧州経済地域での活動で個人データを処理することを厳しく要求している。GDPRとEU個別加盟国の関連実施法律は、EU以外の会社がEU内の個人に商品またはサービスを提供するために、または彼らの行動(臨床試験を含む)を監視するために処理された個人データを含むEU健康データおよび他の個人データの収集および使用を管理している。GDPRを遵守しなければならない企業は、より強力なデータ保護要件の規制法執行、および不正があれば2000万ユーロまたは不適合会社の世界年収の4%までの罰金が科される可能性があるコンプライアンス義務およびリスクに直面しなければならない。上記に加えて、GDPR違反は、規制調査、名声被害、コマンド停止/変更、当社のデータの処理、実行通知、および/または評価通知(強制監査のための)をもたらす可能性があります。会社はまた、代表訴訟および他の集団訴訟タイプの訴訟(個人が傷害された)を含む民事クレームに直面する可能性があり、巨額の賠償または損害賠償責任、および関連コスト、内部資源移転および名声損害をもたらす可能性がある。
他の要件では、GDPR規制は、GDPRによって制約された個人データを、そのような個人データの保護に十分な保護を提供することが発見されていない第3国に移すこと、および欧州経済地域と米国との間の既存の移動機構の有効性および持続性はまだ不確定であることを含む。2023年7月10日、欧州委員会は、DPFをDPF自己認証による米国エンティティのGDPR移行機構に効率的にするための新たなEU-米国データプライバシー枠組み(DPF)に関する十分性決定を採択した。規制当局が個人資料出力メカニズムについてさらなる指針を出すのに伴い、SCCが使用できない場合、および/または法執行行動を開始すると、追加コスト、クレームおよび/または規制調査または罰金を受ける可能性があり、および/または他の方法で私たちが業務を展開している国と地域の間で個人資料を移転できない場合、これは私たちが業務を展開する方法、地理的位置、または私たちの関連システムと業務の隔離に影響を与え、私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
また、2021年1月1日から、イギリスのEU離脱の過渡期が終了した後、GDPRや同様の処罰とは異なるが、1，750万GBまでの罰金や違反会社の前財政年度の世界年収の4%を含む、1，750万GBまでの罰金や違反会社の前会計年度の世界年収の4%を含む英国のデータ保護制度(イギリスGDPRとイギリス2018年データ保護法)を遵守しなければならない。2023年10月12日、イギリスのDPFの延期が発効し(イギリス政府の承認を得て)、イギリスからDPFによる自己認証への米国エンティティへのデータ転送メカニズムとなる。私たちが他の国や司法管轄区域に拡張し続けるにつれて、私たちは追加の法律と法規の制約を受けるかもしれません。これらの法律と法規は私たちが業務を展開する方法に影響を与えるかもしれません。
私たちのCROまたは他の第三者サービスプロバイダが、私たちまたは私たちのサプライヤー、試験患者、調査者、および臨床サイトの従業員の個人識別および他の敏感なまたは機密情報にアクセスできることを保証することはできません。私たちはこれに責任があります。彼らは私たちが加えた契約義務に違反しないか、またはデータセキュリティの脆弱性や試みに遭遇しないことを保証できません。これは、プライバシー法律法規下での私たちの義務違反および/または逆に私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの契約措置と私たちのプライバシーと安全関連措置が私たちをリスクから守ることを保証することはできません
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このような情報のサード·パーティ処理、使用、記憶、および送信に関連する。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果及び見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちが後援している臨床試験から得られた健康情報のプライバシーに関する責任に直面するかもしれない。
アメリカの大多数の医療保健提供者は、私たちがそれから患者の健康情報を取得する研究機関を含み、すべてHIPAAが公布したプライバシーと安全法規の制約を受け、この法規は“経済と臨床健康情報技術法案”によって改正された。我々は現在HIPAA下の保証実体やビジネスパートナーとして行動しているとは思わないため，HIPAAの要求や処罰を直接受けることはない.しかし、誰でもHIPAAの刑事条項に基づいて、直接、または協力および教唆または共謀の原則に従って起訴されることができる。したがって、事実および状況に基づいて、私たちが知らずにHIPAAがカバーするヘルスケア提供者または研究機関から個人識別可能な健康情報を受信し、その医療提供者または研究機関が個人識別可能な健康情報の開示に関するHIPAAの要求を満たしていない場合、重大な刑事罰に直面する可能性がある。連邦貿易委員会(“FTC”)によると、HIPAAが適用されなくても、消費者の個人情報安全を保護する適切な手順をとることができず、連邦貿易委員会法に違反した不公平な行為ややり方を構成したり、商業に影響を与えたりする。連邦貿易委員会は、ある企業のデータセキュリティ対策が、消費者情報の感度および数、その業務の規模および複雑さ、および安全性の向上および脆弱性を低減するために使用できるツールのコストのために合理的かつ適切になると予想している。個人が識別可能な健康情報は敏感なデータと考えられ，より強力に保護されるべきである。
私たち、CROおよび第三者サービスプロバイダは、健康に関する情報を含む敏感な情報を受信し、維持し、これらの情報は、私たちが臨床試験全体にわたって、私たちの研究協力の過程で受け取ったものである。したがって，州法の制約を受け，個人情報が漏洩した場合に影響を受けた個人や州規制機関に通知することも可能であり，HIPAAが保護している健康情報よりも広い情報種別である。我々の米国以外の臨床試験計画は，イギリスのGDPR，GDPR，その計画を実施するEU加盟国の立法を含む国際データ保護法に関与する可能性がある。また，EUは臨床試験によるデータの使用に義務を課し，ヨーロッパ患者に臨床試験を背景に処理された個人データにアクセスする機会を与えている。
私たちは米国以外の活動に追加的なコンプライアンス要求を加え、規定を守らないために追加的な強制執行リスクを発生させた。もし我々のCROや他の第三者請負業者が個人データをEUから米国に移す厳しいルールを遵守できなかった場合、このような協力者に対する刑事·行政制裁を招く可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、いくつかの健康プライバシー法、データ漏洩通知法、消費者保護法、および遺伝子試験法は、私たちおよび/または私たちの協力者の運営に直接適用される可能性があり、個人の健康情報を収集、使用、および伝播することに制限を加えることができる。
さらに、私たちまたは私たちの協力者が健康情報を取得した患者、および私たちとこの情報を共有する提供者は、私たちが情報を使用して開示する能力を制限する法定または契約権利を持っている可能性がある。私たちは適用されるプライバシーとデータセキュリティ法律を持続的に遵守することを保証するために、多くの資本と他の資源を費やす必要があるかもしれない。私たちがプライバシー権を侵害したり、私たちの契約義務に違反していると主張して、私たちが責任がないことが発見されても、弁護は高価で時間がかかる可能性があり、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちの業務を損なう可能性があります。
もし私たちまたは第三者CMO、CROまたは他の請負業者またはコンサルタントが適用される連邦、州、または外国法規のプライバシー要件を遵守できない場合、私たちは一連の規制行動の影響を受ける可能性があり、これらの行動は、私たちまたは私たちの請負業者が私たちの候補製品を開発および商業化する能力に影響を与える可能性があり、商業化できる任意の影響を受ける製品の販売を損害または阻止する可能性があり、あるいは私たちの製品の開発、商業化、マーケティングのコストと支出を大幅に増加させる可能性がある。いかなる脅威や実際の政府の法執行行動も否定的な宣伝を生む可能性があり、そうでなければ、これらの資源は私たちの業務の他の側面に使用できるように大量の資源を投入することが要求される。ソーシャルメディアをますます使用することは、責任、データセキュリティが破壊され、または名声を損なう可能性がある。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは環境、健康、安全法律法規の制約を受けており、私たちは環境コンプライアンスや救済活動に関連する責任と巨額の費用に直面する可能性がある。
私たちの業務は、私たちの開発、テスト、製造活動を含めて、多くの環境、健康と安全法律法規の制約を受けています。これらの法律は他の事項を除いて
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化学溶媒、ヒト細胞、発癌化合物、変異原性化合物、生殖、実験室プログラムおよび血液伝播病原体に接触して毒性を有する化合物などの危険材料および生物材料の使用、処理、放出および処置を制御し、登録を維持する。もし私たちがこのような法律法規を守らなければ、私たちは罰金や他の制裁を受けるかもしれない。また、ある環境法は、行為が発生した場合の過ちや合法性を考慮することなく、責任を負うことができる。
我々と同様の活動をしている他社と同様に，危険や生体材料の放出や接触に関する責任を含む現在および歴史的活動に固有の環境責任リスクに直面している。環境、健康、そして安全の法律法規はもっと厳しくなっている。私たちは、将来の環境コンプライアンスや救済活動に多くの費用を発生させることを要求されるかもしれませんが、この場合、私たちの第三者メーカーの生産努力や私たちの開発努力は中断または遅延する可能性があります。
私たちと私たちの職員たちは内部と外部のコミュニケーションの手段としてソーシャルメディアツールをますます利用している。
変化するソーシャルメディア伝播ガイドを監視し、適用されるルールを遵守しようと努力していますが、私たちまたは私たちの従業員がソーシャルメディアを使用して私たちの候補製品やビジネスを伝播することは、適用要件に違反していることが発見される可能性があります。さらに、私たちの従業員は、法律法規、私たちの政策、および他の法律または契約要件に適合しない方法でソーシャルメディアを意図的または意図的に使用することができ、これは、規制法執行行動、責任、商業秘密または他の知的財産権の損失を招き、または私たち従業員、臨床試験患者、顧客、および他の人の個人情報公開をもたらす可能性がある。さらに、ソーシャルメディア上の私たちまたは私たちの候補製品に関する否定的な投稿やコメントは、私たちの名声、ブランドイメージ、および名声を深刻に損なう可能性があります。これらの事件はすべて私たちの業務、将来性、経営業績、財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼす可能性があります。
商業化に関連するリスク
競争相手の発展は私たちの製品や技術を時代遅れにしたり、競争力に欠けたり、私たちの市場規模を縮小させるかもしれません。
私たちの業界は広範な研究開発努力、迅速な技術発展、激しい競争と独自製品に対する高度な重視を持っている。私たちの候補製品は既存製品との激しい競争に直面し、新製品の関連市場や先進技術の出現に伴いますます激しい競争に直面することが予想されます。私たちは製薬、バイオテクノロジー、専門製薬会社を含む多くの異なる源からの潜在的な競争に直面している。学術研究機関、政府機関および公共·民間機関も競争力のある製品と技術の潜在的な源である。私たちの競争相手はすでに先進的な技術や方法を持っているか、または開発する可能性があり、これは彼らに競争優位を提供するかもしれない。これらの競争相手の多くは、我々の候補製品の中で照準された治療カテゴリにおいて、承認または開発されている製品を有している。これらの競争相手の多くは、単独でもパートナーとも、より大きな研究開発プロジェクトを運営しており、より多くの財務資源を有し、より大きな資金プールを得る機会を有しており、場合によっては米国政府の援助を含む。
さらに、その多くの競争相手は、以下の点でより豊富な経験を持っている
もしこれらの競争相手が私たちがより安全で、より効果的で、あるいはより安い治療法やワクチンを発売する前に市場に進出すれば、私たちの候補製品が商業化が承認されれば、利益にならないかもしれないし、開発を続ける価値もないかもしれない。製薬産業の技術は急速で大きな変化を経験しており、私たちはそれが引き続きそうすることを予想している。私たちがそれに関連するいかなる費用を回収する前に、私たちが開発したどんな化合物、製品、またはプロセスは時代遅れまたは経済的ではないかもしれない
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発展する。私たちの候補製品の成功は製品の効果、安全性、信頼性、獲得性、タイミング、監督管理の承認範囲、受容度と価格などの要素に依存する。著者らが成功した他の重要な要素は候補製品の開発速度、臨床開発と実験室テストの完成、監督管理の許可及び潜在製品の製造と販売の商業ロットを含む。
われわれが対象としている疾患に対しては，承認と認可からの経口治療や開発されている他の治療法が激しい競争がある。承認された薬物、特にC型肝炎ウイルスに使用される薬物、及びますます多くの新冠肺炎のための薬物は、すべて成熟した製品であり、医師、患者と第三者支払人に広く受け入れられている。
私たちの候補製品が承認されれば、既存製品や現在開発されている製品と直接または間接的に競争することが予想される。私たちの製品が承認されて商業化されても、私たちの候補製品は病院、医者、患者、あるいは第三者支払者の市場で受け入れられないかもしれない。病院、医者、患者あるいは第三者支払人は結論を出すかもしれないが、私たちの製品は既存の薬物より安全か有効か、あるいは吸引力が低い。もし私たちの候補製品がどんな理由でも市場の承認を得られなければ、私たちの収入潜在力は減少し、これは私たちの収益性に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちと比べて、私たちの多くの競争相手はより多くの資本資源、より大きな資金プール、強力な製品候補ルート、成熟した市場地位、深く広範な商業インフラ及び研究開発、製造、臨床前と臨床テスト、監督管理許可及び清算とマーケティング許可を得た製品の方面のもっと多くの専門知識を持っている。したがって、私たちの競争相手は私たちよりも早く製品の商業化や特許や他の知的財産権保護を達成するかもしれない。例えば、2023年5月、Gilead Sciencesは、私たちの化合物Bemnifosbuvirをカバーする可能性がある米国で特許を取得した。もしGilead Sciencesがこの特許を主張したら、私たちはそれを無効にすることに成功しないかもしれない。もし私たちが成功しなかったら、私たちはGileadからライセンスを取得する必要があり、許可証は根本的になければ合理的な条項では得られないかもしれない。
規模が小さいかスタートアップ段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配する。これらの競争相手はまた合格した臨床、監督、科学、販売、マーケティングと管理人員を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして著者らの計画と相互補完或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。もし私たちの競争相手が開発し商業化した製品が、私たちが開発する可能性のあるいかなる製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より深刻ではなく、より便利で、あるいは私たちが開発する可能性のある任意の製品を時代遅れにしたり、競争力を持たなくしたりすれば、これは私たちの業務と運営に実質的な悪影響を与え、私たちのビジネス機会は減少または消滅するかもしれない。
私たちの候補製品の商業化の成功は、政府当局と健康保険会社が設立した保険範囲、十分な精算レベル、価格設定政策にある程度依存するだろう。もし私たちの候補製品が保証範囲を獲得または維持し、十分な補償を得ることができなければ、承認されれば、これらの製品を販売する能力を制限し、製品収入を創出する能力を低下させる可能性がある。
新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。私たちが私たちの候補製品を商業化することに成功できるかどうかは、政府衛生行政部門、個人健康保険会社、その他の組織がこれらの製品と関連治療に提供する保険範囲と十分な補償にある程度依存する。政府当局や他の第三者支払人、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。政府や個人支払者が提供する保険範囲と精算範囲は，多くの患者が治療費を負担できる鍵となっている。
第三者支払者は、医薬品およびサービスの価格にますます挑戦しており、同等の模倣薬、生物学的に似ている、またはより安い治療法が利用可能な場合、多くの第三者支払者は、特定の薬物および生物製品への保険および精算を拒否する可能性がある。第三者支払者は，我々の製品が代替可能であると考え，価格の低い製品のみを患者に精算することを提案するかもしれない。私たちの候補製品に対してより良い治療効果あるいはより良い管理利便性を示しても、既存の第三者療法の価格は私たちの候補製品に対する費用を制限するかもしれません。これらの支払者は、特定の製品の精算状態を拒否または撤回したり、新製品や既存市場製品の価格を低すぎるレベルに設定したりして、候補製品への投資から適切なリターンを実現できなくなる可能性がある。精算ができない場合や精算ができない場合
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限られたレベルでだけ、私たちは私たちの候補製品を商業化することに成功できないかもしれないし、私たちの候補製品から満足できる財務的リターンを得ることができないかもしれない。
米国では，連邦医療保険や医療補助計画のような第三者支払者，個人や政府支払者を含め，新薬や生物製品の保険や精算範囲を決定する上で重要な役割を果たしている。連邦医療保険計画は、個人や他の政府支払人がどのように新薬保険と精算政策を制定するかのモデルとしてますます多く使われている。しかし、米国の第三者支払者では、製品の保証や精算に統一された政策はない。そのため、製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。したがって、保証範囲の決定プロセスは通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、私たちの候補製品を使用するために単独で各支払人に科学的かつ臨床的な支援を提供する必要があるが、保証範囲と十分な補償が一致するか、または最初に得られる保証はない。一部の第三者支払者は，新たなあるいは革新的な薬物療法の保証範囲をあらかじめ承認しておく必要がある可能性があり，このような治療法を用いた医療提供者に精算する。また、精算に関する規則や条例は常に変化しており、場合によっては短時間で通知されており、これらの規則や条例が変わる可能性があると考えられる。第三者決済者が私たちの候補製品の保証範囲と精算についてどのように決定するか予測できません。
アメリカ以外では、国際業務は一般的に広範な政府価格制御と他の市場監督管理を受けており、EUと他の司法管轄区のコスト制御措置に対する日々の重視はすでに私たちの候補製品の価格設定と使用に圧力を与え続けると信じている。多くの国では、国家衛生システムの一部として、医療製品の価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。他の国は会社が自ら医療製品を価格設定することを許可しているが、会社の利益を監督してコントロールしている。追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は、私たちの候補製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べて候補製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある。
また，米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れており，これらの組織が新承認製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため，候補製品のカバーや十分な支払いを提供できない可能性がある。例えば、米国C型肝炎ウイルス市場の将来の価値は、支払人がメーカーから追加割引と支払人契約動態を得ることによって影響を受ける可能性がある。個別州の医療補助機関はC型肝炎ウイルス治療購読モデルを作成することができ，このモデルではメーカーは制限されずに彼らの抗ウイルス薬を提供することができ，総価格は大文字である。契約期間およびこのような合意の制限は、受賞していないC型肝炎経口抗ウイルス薬の競争能力に影響を与える可能性がある。また、将来アメリカ政府が後援するC型肝炎ウイルス根絶計画はC型肝炎ウイルスの市場機会に影響する可能性がある。将来アメリカ政府が援助したC型肝炎ウイルス計画は治療を受けているC型肝炎ウイルス感染患者の数量を著しく増加させる可能性があるが、それも市場価値と多くのC型肝炎ウイルス経口抗ウィルス薬物の獲得に負の影響を与える可能性がある。
私たちは、多くの市場で承認された(C型肝炎ウイルスであれば)模造薬、管理医療の傾向、ヘルスケア組織の日々の影響力、および立法行動(アイルランド共和軍を含む)による追加立法変化が存在するため、私たちの候補製品の販売に関連した価格設定圧力に直面することが予想される。全体的に，医療コストの低下圧力は大きくなり，特に処方薬や生物製品，外科手術やその他の治療が行われている。そのため、新製品の参入にはますます高い壁が設けられている。
また，2020年3月から米国連邦政府は新冠肺炎療法，ワクチン，診断製品の主要な調達業者であった。2023年10月，HHSに属する米国公衆衛生サービス機関戦略準備と反応管理局は新たな指導意見を発表し，内容は米国連邦政府の新冠肺炎治療薬流通計画に関連している。このガイドラインはアメリカ連邦政府が連邦小売薬局治療計画を通じて調達した経口抗ウイルス薬の流通を有効に終了した。この指導により，パシクロビルとラグフリオは2023年11月に本格的に商業市場に進出し，米国連邦政府の新冠肺炎経口抗ウイルス薬単一支払者としての役割を終了した。連邦政府援助の計画(例えばMedicaidおよびMedicare)によって加入した患者は、2024年までPaxlovidを無料で使用し続けることができ、2024年まで、未加入または保険不足の患者は2028年までPaxlovidを無料で使用することができる。2025年から，米国患者の新冠肺炎経口抗ウイルス薬の精算は，商業，連邦医療保険，医療補助患者の従来の支払者動態の影響を受けることが予想される。これらの第三者支払人の精算を決定する主な考慮要因はコスト/価値分析であり，これはある程度入院の経済的負担によって推進され，特にハイリスク群であると予想される。影響しています
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患者が新冠肺炎経口抗ウイルス薬を獲得した第三者支払人と患者の共同保険金額を管理することは未来の需要と患者の新冠肺炎経口抗ウイルス薬物の受け入れに影響する可能性がある。
もし私たちが単独でまたは第三者と協力して販売、マーケティング、流通能力を確立できなければ、私たちは私たちの任意の候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。承認されれば、どんな製品収入も発生できないかもしれません。
私たちは製品を販売、マーケティング、流通する人員が限られていて、インフラが限られていて、会社として候補製品を商業化した経験がありません。そのような組織を設立して維持する費用はそうする費用効果を超えるかもしれない。
現在，承認されれば，米国に我々自身のビジネス組織を構築し，パートナーとともに我々の新冠肺炎やC型肝炎ウイルス候補製品を商業化する予定である。アメリカ以外では、承認されれば、パートナーによって私たちの新冠肺炎とC型肝炎ウイルス候補製品を商業化する予定です。私たちは現在、アメリカ国内外のどの協力者とも商業化計画を達成していません。私たちはそうするために受け入れられる計画を達成できないかもしれません。
私たち自身の販売、マーケティングと流通能力を確立することは、私たちが合格者を募集し、維持し、適切に激励し、十分な販売手がかりを生成し、販売とマーケティング人員に十分な訓練を提供し、異なる地理的位置に分散した販売とマーケティングチームを効果的に管理する能力を含む大量の費用とリスクに関連する。もし私たちの内部販売、マーケティング、流通能力の発展にどんな失敗や遅延が生じた場合、製品の発表を延期する可能性があり、承認されれば、私たちの候補製品の商業化にも悪影響を及ぼすだろう。また、販売チームを募集してマーケティング能力を確立する候補製品のビジネス発表が何らかの理由で延期または発生していない場合には、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します。
私たちの候補製品の商業化を阻害するかもしれませんがこれらに限定されません
私たちが協力者を招いて私たちの製品を全部または一部商業化している地域では、私たちの販売は、協力者の製品に対する戦略的興味と、そのような協力者が製品を商業化することに成功する能力に依存するだろう。
もし私たちが自分の販売チームを構築したり、協力関係を構築して私たちの任意の候補製品を商業化することができなければ、候補製品の潜在的な商業化を延期したり、これらの候補製品に対する販売やマーケティング活動の範囲を縮小させられたりする可能性があります。もし私たち自身が支出を増やしてより多くの商業化活動を支援することを選択すれば、私たちは追加的な資本を得る必要があり、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。私たちは理想的な場合よりも早い段階でパートナーと手配することができ、私たちは私たちの任意の候補製品に対する権利を放棄すること、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求される可能性があり、いずれも私たちの業務、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが十分な販売、マーケティング、流通能力を確立できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補製品を商業化することに成功しないだろうし、できないかもしれない
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利益になり、重大な追加的な損失を招く可能性がある。私たちは多くの会社と競争します。その中には大手製薬会社、新冠肺炎のファイザー会社、ジリッド科学会社、C型肝炎ウイルスのエバーヴィ社を含み、これらの会社は広範かつ資金の豊富なマーケティングと販売業務を持っています。マーケティングおよび販売機能を実行するための強力な内部チームまたは第三者の支援がなければ、これらのより成熟した会社との競争に成功することができないかもしれない。
また、十分な販売、マーケティング、流通能力が確立されていても、定価モデル、サプライチェーン、配信メカニズムなどにおける全体的な業界動向の進展は、私たちの予想から外れる可能性がある。もしこれらや他の業界の傾向が予想されていない方法で変化した場合、私たちは私たちの候補製品を商業化したり、利益を達成することに成功できないかもしれません。
私たちの将来の成長は私たちが外国市場に進出する能力にある程度依存するかもしれないが、そこでは追加の規制負担と他のリスクと不確定要素の影響を受けるだろう。
私たちの将来の収益性は、海外市場で私たちの候補製品を商業化する能力にある程度依存するかもしれませんが、現在、これらの市場は第三者との協力に依存すると予想されています。私たちは現在、私たちの候補製品を海外市場で商業化するパートナーはいない。私たちは私たちの候補製品が海外市場で商業化される機会を評価している。私たちまたは私たちが協力する可能性のあるいかなる第三者も、外国市場関連規制機関から私たちの候補製品に対する規制承認を受ける前に、私たちの候補製品のマーケティングや普及は許されず、私たちのどの候補製品も規制承認されないかもしれません。米国以外の国で規制承認を得るためには、これらの国の私たちの候補製品に対する安全性と有効性の多くと異なる規制要求、および私たちの候補製品の臨床試験や商業販売、定価、流通などに対する規制要求を守らなければならず、これらの管轄区域で成功するかどうかを予測することはできない。もし私たちの候補製品が承認され、最終的に私たちの候補製品を海外市場で商業化すれば、私たちは追加のリスクと不確実性に直面するだろう
私たちが承認されたどの製品の海外販売も、政府の規制、政治的、経済的不安定、貿易制限、関税変化の悪影響を受ける可能性がある。
もし私たちの任意の候補製品が商業化を承認されれば、私たちは現在、選択的に第三者と協力し、このような候補製品を米国国内外で販売する予定だ。もし私たちやパートナーがアメリカ以外で候補製品を販売すれば、国際製薬業務に関連する追加のリスクに直面することが予想されますが、これらに限定されません
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組織として、私たちは以前このような分野で経験がなかった。さらに、私たちはEUとEUの多くの加盟国と他の世界的な領土で適用された複雑な規制、税金、労働者、その他の法的要求を遵守する必要があるだろう。米国に本部を置くバイオテクノロジーやバイオ製薬会社の多くは、北米以外で製品をマーケティングする過程は非常に挑戦的であることを発見した。
いくつかの法律と政治的リスクは外国行動にも固有であり、これらの活動が私たちによって行われても、協力者によって行われている。私たちまたは私たちと協力している任意の協力者が事業を展開する可能性のある国では、外国政府が民間企業を国有化する可能性があり、これはリスクです。特定の国や地域では、テロとこのような活動に対する反応は、私たちの行動や任意の協力者の行動に米国よりも大きな脅威になる可能性がある。特定の国/地域の社会および文化規範は、実質的な法律および法規の遵守を要求する政策を含む、わが社の政策を遵守することを支持しない可能性がある。また、我々が業務を展開することが可能な国の全体的な経済·政治状況の変化は、私たちの財務業績や将来の成長にリスクとなる。
また、商業化を実現するためには、米国以外で財務的かつ商業的に強力なパートナーを探す必要があり、これらのパートナーは、私たちが要求する高製造および法律および規制コンプライアンス基準を遵守することになり、これは私たちの財務業績にとってリスクである。私たちが世界で業務を経営するにつれて、私たちの成功は私たちがこれらのリスクと他の関連リスクを予測し、効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。これらの要素や他の国際業務に関連する要因の結果が、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を与えないことは保証されません。
米国以外の多くの国、特にEUでは、処方薬の定価は政府によってコントロールされている。これらの国では，薬品発売許可を受けた後，政府当局との定価交渉にはかなりの時間がかかる可能性がある。一部の国で精算や定価の承認を得るためには、臨床試験を行う必要があるかもしれません。私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較します。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価が満足できないレベルに設定されている場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があり、実質的かもしれません。
私たちの潜在的な製品に対する責任訴訟は、私たちが重大な責任を招き、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限するかもしれません。
現在、私たちの候補製品をテストするため、私たちは固有の製品責任クレームリスクに直面しています。もし私たちまたはパートナーが私たちの任意の承認された候補製品を商業化すれば、私たちは製品責任リスクに直面します。消費者、医療提供者、製薬会社、または他の販売または他の方法で私たちの製品に接触した人は、私たちに製品責任を請求するかもしれません。予期せぬ悪影響を持つ製品に基づく集団訴訟では，多額の判決が下されることがある.もし私たちが製品責任クレームを正当化することに成功できなければ、私たちは大量の責任とコストを発生するかもしれないが、これらは保険範囲内ではないかもしれない。さらに、製品責任クレームは、是非曲直や最終結果にかかわらず、以下のようになる可能性がある
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潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストで十分な製品責任保険を獲得または保持することができず、単独または商業パートナーと開発した製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。これまで、私たちは商業化されている製品のために製品責任保険を求めた経験もなく、何の経験もありません。現在，我々が行っている臨床試験に我々の候補製品を使用することを含めた臨床試験保険がある。しかし、これらの保険証書には様々な例外があり、私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれませんが、私たちは保険範囲を持っていません。私たちは私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内でない裁判所の裁決または和解合意で達成された任意の金額を支払う必要があるかもしれません。私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を持っていないか、または得ることができません。私たちが未来のビジネスパートナーと合意して、製品責任クレームと関連損失について賠償を受ける権利があっても、何かクレームや損失が発生した場合、このような賠償は利用できないか、不十分かもしれません。
製造に関するリスクと第三者への依存は
私たちは引き続き第三者に依存して私たちの研究計画、臨床前研究、臨床試験のための材料を製造する予定で、私たちはこれらの当事者のいずれとも長期契約をしていません。このような第三者への依存は、私たちが十分な数のそのような材料や、私たちが開発して商業化する可能性のある任意の候補製品を持っていない、またはそのような供給が許容可能なコストで私たちに提供できなくなり、これが私たちの開発や商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性があるというリスクを増加させる。
我々は，第三者が我々の臨床試験，研究活動，臨床前開発のための製造材料を開発していくことに依存していくことが予想される。もし私たちのすべての候補製品が発売承認されれば、私たちは第三者に依存して商業生産を行う予定だ。私たちは現在、臨床前と臨床試験材料を提供するために使用されているいかなる第三者メーカーと長期合意を締結していません。私たちは注文した方法で必要な材料を購入します。その中のいくつかのメーカーは私たちの生産に重要であり、これらのメーカーを失ったり、受け入れられるコスト或いは品質で数量を得ることができず、著者らの臨床前研究或いは臨床試験を適時に行う能力を遅延、阻止或いは弱める可能性があり、そして著者らの開発と商業化努力に実質的な悪影響を与える。
私たちは第三者製造業者と必要な合意を維持または確立することができないかもしれないし、受け入れ可能な条項でそうすることができないかもしれない。第三者製造業者と合意できても、第三者製造業者に依存することは、限定されないが、追加のリスクをもたらす
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Ruzasvirの場合、私たちの活性薬物成分の唯一の供給者は中国に位置し、私たちのすべての候補製品については、ベノブビルを含み、それぞれの製造技術の規制出発材料のすべての供給者は中国に位置する。私たちはそのような第三者製造業者を引き続き使用する予定だ。新冠肺炎、自然災害、その他の公衆衛生危機、貿易中断、または米国の貿易政策の変化を含む、私たちの需要を満たすのに十分な数の製品を生産できない中国のメーカーのいかなる生産中断も、私たちの日常業務運営能力を弱める可能性があり、候補製品を研究開発し続ける能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは生産過程のすべての側面を完全にコントロールすることができず、私たちの契約製造パートナーに依存してcGMP法規と同様の法規要件を遵守して、活性医薬物質と完成品を生産する。第三者メーカーは、米国以外のcGMP法規や同様の規制要件を遵守できない可能性がある。もし私たちの契約製造業者が私たちの規格やFDAおよび他の適用規制機関の厳格な規制要件に適合する材料を生産することに成功しなければ、彼らはその製造施設の許可を確保および/または維持することができないだろう。しかも、私たちの契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできません。FDAや同様の外国規制機関が私たちの候補製品を生産するためにこれらの施設を許可していない場合、または将来的にそのような許可を撤回すれば、代替製造施設を探す必要があるかもしれません。これは、私たちが私たちの候補製品を開発、獲得、またはマーケティングする能力に深刻な影響を与えます。私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規に従わないことは、罰金、禁止、民事処罰、遅延、承認の一時停止または撤回、許可証の取り消し、候補製品または薬物の差し押さえまたはリコール、運営制限、および刑事起訴を引き起こす可能性があり、いずれも候補製品または薬物の供給に重大な悪影響を与え、私たちの業務および運営結果を損なう可能性があります。
私たちの第三者メーカーは十分な品質と数量で私たちの候補製品の生産規模を拡大することに成功できないかもしれません。これは私たちの候補製品の臨床進歩と商業化を損なう可能性があります。
私たちの候補製品を臨床試験し、任意の承認された製品を商業化するために、私たちのメーカーはこれらの製品を大量に生産する必要があります。しかし、彼らは、私たちの任意の候補製品または製品の製造能力をタイムリーに、または費用効果のある方法で成功的に向上させることができないかもしれない、または全くできないかもしれない。また，拡張活動中に品質の問題が生じる可能性がある.もし私たちまたはどのメーカーも、私たちの候補製品の生産規模を十分な品質と数量で成功的に拡大することができなければ、これらの候補製品の開発、テスト、臨床試験は延期または不可能になる可能性があり、いかなる最終製品の規制承認や商業発表や持続的な商業化は延期または獲得できない可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。供給源は時々中断する可能性があり、中断すれば、私たちのメーカーが必要な規模で私たちの候補製品を生産する能力を破壊するだろう。もし私たちの候補製品の臨床的または商業的供給需要を満たすことができなければ、あるいは商業的に合理的な条項でそうすれば、私たちの候補製品を開発し、私たちの製品を商業化することに成功することができないかもしれない。
私たちは候補製品で使用されるすべてのコンポーネントに複数の供給源を提供していません。長期供給契約もありません。私たちのいくつかのサプライヤーは私たちの生産に重要です。もし私たちがキーサプライヤーを失ったら、私たちが候補製品開発を完成させる能力に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、私たちはそれを商業化するためにその部品の供給を拡大する必要があるだろう。
私たちはベノリブビルやルザスビルを生産するために使用されるすべての成分に複数の供給源を提供していない。Ruzasvirの場合、私たちの活性薬物成分の唯一の供給者は中国に位置し、私たちのすべての候補製品については、ベノブビルを含み、それぞれの製造技術の規制出発材料のすべての供給者は中国に位置する。私たちは私たちのどの部品供給業者とも長期供給協定を持っていない。私たちは私たちの候補製品のための追加的な供給源を作ることができないかもしれないし、受け入れられる条項でそうすることができないかもしれない。製造サプライヤーは、製造、テスト、品質管理、および同様の海外品質標準と要件を遵守しなければならない
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私たちの候補製品に関する記録を保存し、規制機関に適用された継続的な検査を受ける。製造業供給者たちはまた地域、州、連邦法規と許可要求によって制限されている。もし私たちのどのサプライヤーもすべての適用された法規と要求を遵守できなかった場合、長時間の遅延と供給中断を招く可能性があります。
私たちの候補製品の部品サプライヤーの数は限られています。必要であれば、他のサプライヤーから供給を受ける必要があれば、私たちは本当にあれば、商業的に合理的な条件でこれらの供給を得ることができないかもしれない。他のメーカーと協力するために我々の製造プロセスを再設計するには多大な時間と費用が必要となる可能性があり、再設計プロセスは比較可能性または接続研究のようなより多くの臨床研究の必要性を引き起こす可能性がある。さらに、私たちのいくつかのサプライヤーは私たちの生産に重要であり、もしこれらのサプライヤーが私たちの競争相手に奪われたり、他の方法で流失したりすれば、私たちの開発と商業化努力に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
すべての上場承認申請の一部として、規制機関は通常、製品承認の前に満足できる検査を行わなければならない。もし製造サプライヤーがこれらの規制検査を成功させなかった場合、私たちの候補製品が遅延したり、承認されなかったりする可能性があります。また、承認された製品の仕入先の供給が中断されると、商業供給が深刻に中断される可能性がある。代替供給者は、セキュリティプロトコル修正案または追加によって資格を取得する必要があり、これはさらに遅延を招く可能性がある。新たなサプライヤーに依存して商業生産を行う場合、FDAや米国以外の他の規制機関も追加的な研究を行う必要がある可能性がある。サプライヤーの交換は大量のコストを伴う可能性があり、私たちに必要な臨床およびビジネススケジュールの遅延を招く可能性がある。
もし私たちが合理的な価格で必要な供給を得ることができない場合、候補製品開発を達成する能力に実質的な悪影響を与える可能性があり、あるいは規制部門の候補製品の承認を受けた場合、私たちがそれを商業化する能力に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは第三者に依存して臨床前研究と臨床試験を行う。もし第三者がGCPによって適時に臨床試験を行うことができなかった場合、私たちが監督部門の私たちの候補製品に対する承認或いは商業化を求めたり、獲得したりすることを遅延或いは妨害する可能性がある。
著者らは第三者に依存して著者らの第三段階日の出-3臨床試験、著者らの第二段階臨床試験、bemnifosbuvirとruzasvirの組み合わせを評価する臨床試験、著者らの臨床前研究と著者らの他の臨床試験を行い、著者らは第三者による私たちの候補製品の未来の臨床試験と臨床前研究を行う予定である。具体的には，我々は使用·依存しており，医療機関，臨床研究者，CRO，コンサルタントを継続して使用·依存し，われわれの臨床案や法規の要求に基づいて臨床試験を行う予定である。これらのCRO、調査者、その他の第三者はこれらの実験の進行とスケジュール、その後のデータ収集と分析に重要な役割を果たしている。我々は我々の第三者請負業者の活動を管理する合意があるが，彼らの実際の表現への影響は限られている.しかし、私たちは私たちのすべての臨床試験が適用された方案と法律、法規、科学的基準に従って行われていることを確実にする責任があり、私たちのCROと他の第三者への依存は私たちの規制責任を免除しない。私たちと私たちのCROはGCP要求を遵守しなければならない。これらの要求は、FDAと同様の外国規制機関が私たちの臨床開発におけるすべての候補製品に対して実行する法規とガイドラインである。規制当局は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCPを実行している。もし私たちまたは私たちの任意のCROまたは試験サイトが適用されたGCPに従わなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれませんが、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。特定の規制機関が検査を行った後、この監督機関は私たちの任意の臨床試験や研究活動がGCP規定に適合していることを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験では米国以外のcGMPや類似法規の下で生産された製品を使用しなければならない。私たちがこれらの規定を遵守しないことは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれないが、これは規制部門の承認過程を遅らせるだろう。
我々の臨床試験や臨床前研究を行ういかなる第三者も我々の従業員ではなく，また，我々がそのような第三者と合意して我々に提供してくれた救済措置を除いて，いかなるCRO，研究者，あるいは他の第三者がこのような試験を行うのに十分な時間と資源を投入したり，契約に応じて履行するかを保証することはできない。もしこれらの第三者のいずれかが予想される最終期限内に達成できなかった場合、私たちの臨床方案を遵守したり、規制要求を満たしたり、あるいは他の方法で不合格を示した場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性がある。また、私たちと契約した多くの第三者も、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの実体のための臨床試験や他の薬物開発活動を行っているかもしれません。これは、私たちの競争地位を損なう可能性があります。また、私たちの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学顧問やコンサルタントを務めるかもしれません
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このようなサービスに関連する現金および現金等価物または持分補償を受ける。これらの関係および任意の関連賠償が知覚的または実際的な利益の衝突をもたらし、またはFDAまたは外国の規制当局が、財務関係が試験の解釈に影響を及ぼす可能性があると結論した場合、適用される臨床試験場所で生成されたデータの完全性が問われる可能性があり、臨床試験自体の効用が脅かされる可能性があり、これにより、FDAまたは外国規制機関に提出された任意のNDAまたは同様の申請が遅延または拒否される可能性がある。そのような遅延や拒否は私たちが候補製品を商業化することを防ぐことができる。
もし治癒されていない重大な違約が発生したら、私たちのCROは私たちとの合意を終わらせる権利がある。また，われわれの臨床試験に参加した被験者の安全性を合理的に証明できれば，われわれのいくつかのCROやほとんどの臨床試験地点ではわれわれとの合意を終了する権利がある。
もし私たちがこのような第三者との任意の関係が終わったら、私たちは他の第三者と合意したり、商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。CRO、調査者、および他の第三者の交換または追加は、管理時間および重点を必要とする追加のコストに関連しています。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じ，必要な臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。CRO、調査者、その他の第三者との関係を慎重に処理しているにもかかわらず、将来的に挑戦や遅延に遭遇しない保証はなく、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないことを保証することはできない。
私たちは現在、承認されれば、第三者と協力して、私たちの候補製品を商業化するかもしれないと予想している。私たちは協力関係を構築し、維持することに成功できないかもしれません。これは、私たちの候補製品の開発と商業化に成功する能力を大きく制限するかもしれません。
私たちが承認される可能性のある任意の候補製品の商業化について、私たちの現在の戦略は、第三者と潜在的な協力関係を構築することを含む。第三者との協力計画のために、私たちの協力者が開発または商業化を求める可能性のある任意の候補製品の開発または潜在的な商業化のために投入される資源の数と時間に依存する。私たちがどんな協力からも製品収入を作る能力は、私たちの協力者が彼らに割り当てられた機能を成功的に実行する能力に依存するだろう。私たちは私たちが参加したどんな協力も成功するかどうかを予測できない。
私たちの候補製品の協力には多くのリスクが含まれている
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例えば、2022年2月には、ロー氏許可プロトコルが終了し、このプロトコルによれば、ベンフォブビルを開発するための羅氏の特定の権利と、米国以外の場所でベンゼンブビルを商業化するためのいくつかの権利とが独占的に付与される。そのため，ロ氏社がベノジブビルの開発と生産において行っているすべての活動は，臨床試験材料の世界的な生産と臨床試験に必要な何らかの操作を含めて，ほとんど停止している。基本的に、これらのすべての活動は、持続的かつ持続的なグローバルBemnifosbuvir COV 19候補製品開発に必要であり、2022年2月以来、このような活動の進行とコストを独自に担当し続けてきた。
適切な協力を求めることで、私たちは激しい競争に直面するかもしれない。バイオ製薬会社と製薬会社との業務合併により潜在協力者の数が減少した。また、交渉過程は時間も複雑であり、私たちはタイムリーで、受け入れ可能な条件で協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、私たちは協力を求めている候補製品の開発を減らしたり、潜在的な商業化を延期したり、販売、マーケティング、流通活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増やしたり、自費で開発、製造、商業化活動を行わなければならないかもしれない。私たち自身の開発、製造、商業化活動を支援するために支出を増やすことを選択すれば
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私たちは追加的な資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条項で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を生成することができないかもしれない。
もし私たちが開発、製造、そして任意の候補製品を商業化するために協力すれば、もし私たちまたは私たちの協力者が合意によって付与された権利を行使しないことを選択した場合、または私たちまたは私たちの協力者が候補製品を既存の運営にうまく統合できない場合、私たちはこのような取引の利点を達成できないかもしれない。さらに、もし私たちと私たちの任意の協力者との合意が終了すれば、私たちの協力者が私たちに権限を与えた技術と知的財産権へのアクセスが制限されたり、完全に終了したりする可能性があり、これは、私たちが協力者の技術や知的財産権を利用して私たちの候補製品を開発し続けることを延期するか、あるいはこれらの候補製品の開発を完全に停止することを要求するかもしれない。例えば、メルク社とのライセンス契約が終了すれば、RuzasvirとC型肝炎を治療する私たちの主要な候補製品bemnifosbuvirとの共同開発、製造、商業化を停止することを要求されます。私たちがメルク社と別の合意を締結することができなければ、条項は私たちに不利になるかもしれません。私たちはまた、適切な代替協力者を見つけたり、新しい協力者を誘致することが難しいことを発見するかもしれませんし、私たちの開発計画が延期されるかもしれませんし、商業·金融界での私たちのイメージが悪影響を受ける可能性があります。いずれの協力者も、製品開発、規制承認、商業化に関連する多くのリスクに直面する可能性があり、これらのリスクは本“リスク要因”の節で説明されているが、私たちの協力者にどんな負の影響も私たちに悪影響を及ぼす可能性がある。
協力者および私たちが依存する他の人によって提供される独立して確認されていないデータは、虚偽、誤った、または不完全であることが証明される可能性がある。
私たちはCRO、CMO、研究者、科学者と他のサービスプロバイダのような第三者サプライヤーに依存して、私たちの計画、臨床前研究或いは臨床試験と私たちの業務に関連する重要なデータとその他の情報を提供してくれます。これらの第三者が不正確、誤ったデータ、または不完全なデータを提供する場合、私たちのビジネス、将来性、および運営結果は、重大な悪影響を受ける可能性がある。
私たちの従業員と独立請負業者は、首席調査者、CRO、コンサルタント、サプライヤー、および私たちが従事する可能性のある研究、開発、監督、製造、品質保証および他の薬品機能および商業化に関連する任意の第三者を含み、規制基準および要求を遵守しないことを含む不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
最高調査者、CRO、コンサルタント、サプライヤー、および研究、開発、規制、製造、品質保証および他の薬品機能および商業化に関連する任意の第三者の不正行為を含む可能性のある研究、開発、規制、および他の医薬品機能および商業化に関連する任意の第三者の不正行為を含む可能性があり、これらの行為または不正な活動は、(I)FDAおよび他の同様の規制機関の法律および法規、これらの機関に真実、完全かつ正確な情報を報告することを要求する法律、(Ii)製造基準、(Iii)データプライバシー、安全、反腐敗、詐欺および乱用、および他の医療保健法律法規；または(4)真実で完全かつ正確な財務情報およびデータを報告することを要求する法律。具体的には、医療業界の販売、マーケティング、および商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、および他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制限されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの法律制約を受けた活動はまた、臨床前研究或いは臨床試験過程で得られた情報の不適切な使用或いは虚偽陳述に関連する可能性があり、臨床前研究或いは臨床試験中に詐欺性データを作成し、或いは薬品を不法に流用し、これは規制制裁を招き、そして著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員や他の第三者の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または管理不可能なリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律や法規を遵守できないことによる政府調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。さらに、誰かや政府がこのような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があり、起こらなくてもリスクに直面している。もし私たちにこのような訴訟を提起した場合、私たちは私たちの権利を弁護または維持することに成功できませんでした。これらの訴訟は、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、金銭罰金、引き渡し、Medicare、Medicaid、他の米国連邦医療保健計画または他の司法管轄区域の医療計画に参加することから除外される可能性があり、信頼性監督および報告義務を含めて、違反疑惑、個人監禁、他の制裁、契約損害、名声損害、利益減少、および将来の収益減少、および私たちの業務削減を解決することを含むかもしれません。
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もし私たちのCMOとCROが傷害や適用法律違反の方法で危険材料を使用すれば、損害賠償責任を負う可能性があります。
我々の研究と開発活動は，我々のCMOが使用する化学材料および我々のCROが使用する医療や生体材料を含む潜在的危険物質の制御使用に関するものである。我々のCMOとCROはアメリカとその運営所の国家の連邦、州と地方の法律法規の制約を受け、危険材料の使用、製造、貯蔵、処理と処分を管理する。私たちのCMOとCROがこれらの材料を使用、処理、貯蔵、処分する手続きは法律で規定された基準に適合していると信じているが、私たちは化学、医療、生物、または他の潜在的な危険材料による汚染や傷害のリスクを完全に除去することはできない。このような汚染や傷害のため、私たちは責任を負うかもしれないし、地方、都市、州、または連邦当局はこれらの材料の使用を制限し、私たちの業務運営を中断するかもしれない。事故が発生すると、私たちは損害賠償責任や罰金を要求されるかもしれません。責任は私たちの資源範囲を超えるかもしれません。一般的に、私たちは化学、医療、生物、または他の潜在的な危険材料の不適切な処理による責任を保険にかけることはない。適用される環境法律法規の遵守はコストが高く、現在または未来の環境法規は私たちの研究、開発、生産努力を損なう可能性があり、それによって私たちの業務、将来性、財務状況、または運営結果を損なう可能性がある。
知的財産権に関するリスク
もし私たちの技術や候補製品について私たちの知的財産権を獲得、維持、実行、十分に保護できない場合、あるいは取得した特許や他の知的財産権保護の範囲が広くなければ、私たちの競争相手は私たちと似ているか同じ技術や製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術や候補製品の開発と商業化に成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは、特許、商業秘密保護、および秘密協定の組み合わせによって私たちの知的財産権を保護し、他社がAT-511(bemnifosbuvirの無料基地)、bemnifosbuvir、および私たちが許可した化合物ruzasvirおよびそれらの使用または製造、または私たちの任意の他の候補パイプライン製品および任意の未来の候補製品の複製を防止する。私たちの成功は私たちがアメリカや他の国でこのような候補製品の特許保護を獲得して維持する能力があるかどうかに大きくかかっている。
特許訴訟プロセスは高価で、時間がかかり、複雑であり、私たちは必要または望ましいすべての特許または特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出、起訴、維持、強制執行または許可することができないかもしれない。私たちは、私たちの従業員、CRO、コンサルタント、科学コンサルタント、および他の請負業者などと、私たちの研究開発成果の秘密または特許可能な当事者と秘密協定を締結する権利がありますが、これらの当事者のいずれかは、合意に違反し、特許出願を提出する前にこのような成果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性があります。また、科学文献で発見された出版物は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の管轄区域の特許出願は、通常、出願後18ヶ月後に発表され、一部の特許出願は、発表前にそうであった。したがって、私たちは、私たちが私たちの特許または係属中の特許出願で主張された最初の発明であるか、または発明または候補製品に関連する任意の特許出願を最初に提出することを決定することができない。また、規制承認に遅延が生じた場合、特許保護の下で候補製品を販売する期間が短縮される可能性があります。
製薬分野の特許実力は複雑な法律，事実，科学的問題に関連しており，不確実である可能性がある。特許保護を受ける前に、私たちの研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性があります。私たちが持っている特許出願は、発行された特許を生成できないかもしれません。その権利要件は、アメリカまたは他の外国での候補製品をカバーしています。我々の特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術が発見されていることは保証されず、これらの技術は、特許を無効にするか、または係属中の特許出願から特許が発行されることを阻止する可能性がある。特許が確実に発行されても、これらの特許が私たちの候補製品をカバーしていても、第三者は、そのような特許の発明性、所有権、有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、そのような特許を縮小または失効させるか、または実行不可能と認定される可能性がある。私たちの未解決および将来の特許出願は、私たちの技術または候補製品を保護する特許の発行、または他社が競争技術および候補製品を商業化することを効果的に阻止する特許をもたらすことができないかもしれません。また、私たちが提出したいかなる米国臨時特許出願も、関連する臨時特許出願を提出してから12ヶ月以内に非臨時特許出願を提出しない限り、発行された特許になる資格がない。もし私たちがいかなる非臨時特許出願を直ちに提出しない場合、私たちは臨時特許出願の優先日と、臨時特許出願に開示された発明に関する任意の特許保護を失う可能性がある。
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また，それらが挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護し，我々の候補製品に排他性を提供したり，他の人が我々の主張をめぐる設計を阻止したりすることができない可能性がある.さらに、第三者が我々の特許を侵害することなく、類似または代替製品または方法を作成して同様の結果を達成しないことは保証されない。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが持っている私たちの計画または候補製品に関連する特許出願が発表されなかった場合、もし私たちが現在または未来に発表された特許の保護の広さや強度が脅かされている場合、またはそれらが私たちの候補製品に意味のある排他性を提供できなかった場合、会社が私たちと協力して候補製品を開発することを阻止したり、現在または未来の候補製品を商業化する能力を脅かすかもしれない。私たちは最近私たちの候補製品に関するいくつかの特許出願を提出した。私たちは、もしあれば、発行された特許、任意のそのような特許の広さ、または発行された特許が無効であることが発見されるかどうか、強制的に実行できないか、または第三者によって脅かされるかどうかをもたらす保証を提供することはできない。これらの特許または私たちが持っている任意の他の特許への成功に対するいかなる反対も、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を商業化することに成功するために必要な権利を奪う可能性がある。
特許の発行は，その発明性，所有権，範囲，有効性または実行可能性に関する決定的な要素ではなく，我々の特許は米国や海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。さらに、特許の発行は、第三者が(承認された場合)私たちの候補製品の販売を阻止するか、または私たち自身の特許技術を実践することを阻止する可能性があるので、特許発明を実践する権利を与えてくれない。
2011年の“Leahy-Smith America発明法”(“Leahy-Smith Act”)を含む米国の広範囲な特許改革立法は、私たちの知的財産権の実力や実行可能な不確実性を増加させ、それを保護するコストを増加させる可能性がある。Leahy-Smith法案は、特許出願起訴方式および特許訴訟に影響を与える条項を含む米国特許法の複数の重大な改正を含む。“ライシー·スミス法案”(Leahy-Smith Act)によると、同一発明を主張する異なる方が2つ以上の特許出願を提出した場合、米国は、どちらが特許を付与すべきかを決定するために“先発明”から“先出願”制度に移行する。これは、私たちが発明から特許出願を提出するまでの間に迅速に進み、勤勉に特許出願を提出することを要求するだろうが、場合によっては、私たちが発明に関する特許出願を迅速に提出または起訴することを阻止する可能性がある。ライシー·スミス法案はまた、既存技術に適合した開示範囲を拡大した。さらに、第三者が2013年3月16日に“Leahy-Smith Act”適用条項が発効する前に特許出願を提出した場合、第三者は、それが私たちの特許請求の範囲に含まれる任意の主題の第1の発明であるかどうかを決定するために、米国で介入手続きを開始することができる。第三者が事前に発行した既存技術を米国特許商標局(“USPTO”)に提出する必要もあるかもしれない。
ライシー·スミス法案は、付与後審査、当事者間の審査、および派生プログラムを含む新しいプログラムを初めて作成し、これらのプログラムは、米国特許商標局で行われた対抗性プログラムであり、一部の第三者は、競争相手が発行した特許の一部または全ての権利要件をキャンセルするためにこれらのプログラムを利用してきた。優先日が2013年3月16日以降の特許については，我々のすべての特許出願があり，第三者は特許発表後9ヶ月の窓口でライセンス後審査出願を提出することができる。特許が2013年3月16日までに提出された場合は，特許発表後ただちに当事者間の審査出願を提出することができる。優先権日が2013年3月16日以降の特許については、ライセンス提出後の審査出願の9ヶ月の期限が満了した後に当事者間審査出願を提出することができる。贈与後の再審手続きは任意の疑問理由に基づいて提起することができるが、当事者間の再審手続きは公表された既存技術に基づいて疑問を提起することしかできない。米国特許商標局のこれらの対抗性訴訟は、米国特許の有効性を推定することなく、米国連邦裁判所の訴訟において特許主張を審査することを含む。USPTOは2018年11月13日に施行された最終規則を発表し、現在使用されている米国連邦裁判所が現在使用している同じ請求項構築基準を使用して、USPTO訴訟における特許請求の範囲を解釈することを発表した。これは、使用される言葉の簡単で一般的な意味である。もし私たちの任意の特許がこのようなUSPTO訴訟で第三者の挑戦を受けた場合、私たちがその特許を成功裏に守ることは保証されず、これは、独占特許権の喪失を含む挑戦された特許権を失うことになり、あるいは特許主張が縮小され、無効または実行できなくなり、これは、他の人が類似または商業化または同じ技術および製品を使用することを阻止する能力を制限するか、または私たちの技術および候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。最終的な結果が私たちに有利であっても、このような手続きは大量のコストを招く可能性があり、私たちの科学者と経営陣に多くの時間がかかる必要がある。
以上のような理由により、我々の特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業価値には大きな不確実性が存在し、これは私たちの業務、財務状況、経営結果、将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
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知的財産権侵害、流用、または他の侵害行為に対する第三者のクレームは、大量のコストを招いたり、私たちの開発と商業化努力を阻害したり、延期したりする可能性がある。
私たちのビジネスの成功は、私たちが実際の侵害、流用、または他の方法で第三者の特許および他の独占権を侵害することを避けることにある程度かかっている。米国国内外では、製薬業には、特許侵害訴訟、介入、異議、再審、認可後、各当事者間の審査手続き、米国特許商標局および外国司法管轄区における同様の訴訟、例えば欧州特許庁での異議など、特許および他の知的財産権に関連する訴訟が大量にある。我々が開発候補を求めている分野には，第三者が所有する米国や外国が発行した特許や係属中の特許出願が多く存在する.製薬業を含む知的財産権に依存する業界の多くは、競争相手に対する優位性を得るための手段として知的財産権訴訟を利用している。製薬業界の拡張とより多くの特許の発行、および第三者が私たちが開発している製品に対するより多くの理解に伴い、私たちの候補製品は第三者特許権侵害のクレームを受けるリスクが増加する可能性がある。
例えば、2021年3月、ジリッド科学社は、フェノブビルをカバーしていると主張する特許主張を米国特許商標局に初めて提出した。2023年5月9日、米国特許商標局は、米国特許番号11，642，361(“‘361特許”)をGilead Sciencesに発行し、ベノブビルをカバーしていると主張する権利要件(“特許請求”)を修正した。私たちは‘361特許が有効で実行可能であれば、2028年に満了すると考えている。2023年8月7日、我々はUSPTO特許裁判·控訴委員会(“PTAB”)にライセンス後審査請願書を提出し、当該クレームに‘361特許の書面記述が支持されておらず、’361特許が開示請求を許可していないことを理由として、GIileadへのクレームの質疑を行った。2024年2月、PTABはその裁量権の行使を拒否して支出後訴訟を起こした。もしGIlead Sciencesが侵害訴訟を提起した場合、この否認は私たちが同じまたは似たような論点や他の論点を提起することを阻止するのではなく、私たちが法廷で同じまたは新しい無効または強制できない証拠を提出することを阻止しない。しかし、この主張は無効で実行不可能だと考えているにもかかわらず、初審裁判所または控訴裁判所は‘361特許の主張に同意して支持しない可能性があり、これは、Bemnifosbuvir候補製品を商業化する前にGilead Sciencesから’361特許のライセンスを取得することを要求するであろう。このようなライセンスは、合理的な条項では得られないかもしれない、または全く得られないかもしれない。
第三者請求者は、私たちよりも多くの資源を持っている可能性があり、複雑な知的財産訴訟の費用を私たちよりも大きく、長い間受けることができるかもしれない。また，特許権の強制執行による特許料の抽出と和解にのみ重点を置いた特許持株会社が我々を対象とする可能性がある。
第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。物質の組成、薬物送達、製造方法、または治療方法に関する当社の候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性がある。私たちは、私たちの技術、製品、成分、およびその使用が侵害されないか、流用しないか、または他の方法で第三者特許または他の知的財産権を侵害することを保証することはできません。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。発表された係属中の特許出願は、後で特許請求を提出することができ、私たちの候補製品または私たちの候補製品の使用をカバーするか、またはいくつかの制限を受ける可能性がある。特許発行後、特許請求の範囲は、依然として法律解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。
特許または保留出願の関連性または範囲の説明は正しくないかもしれませんが、これは私たちの候補製品をマーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれません。米国特許の有効性に挑戦することに成功するためには、連邦裁判所またはPTABで訴訟を提起する必要がある。PTABに提起された訴訟は私たちが挑戦を求めた特許発行から9ヶ月以内に直ちに提出されなければならない。PTABや連邦裁判所の訴訟では，PTABや管轄権を保証できない裁判所は，このような米国特許の権利要求が無効であることを宣言するか，あるいは，PTABの裁決が上訴された場合，連邦裁判所がPTABの無効に対する裁決を維持する保証もない。管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を有し、私たちの任意の候補製品の組成、任意の候補製品の製造プロセス、または任意の候補製品の使用方法をカバーする場合、任意のそのような特許の所有者は、適用特許によって許可され、これらの特許が完全に利用できないか、または商業的に合理的な条項で提供されるか、またはその特許が満了する前に、その候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。
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訴訟と論争のある訴訟手続きは高価で時間がかかるかもしれないが、私たちはこのような訴訟手続きの中の相手が私たちよりも多くの資源を投入してこのような法的行動を起訴する能力があるかもしれない。私たちの製品候補が商業化に近づいていれば、上場企業に関するより大きな知名度を得るにつれて、このような訴訟や訴訟に巻き込まれるリスクが高まる可能性があります。第三者は、そのようなクレームの是非を考慮することなく、既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて、侵害クレームを私たちに提示することができる。我々は、我々の技術および製品候補およびその用途に関連する可能性のあるすべての知的財産権を知らないかもしれないし、第三者知的財産権が無効であると誤って結論を出すことができるか、または私たちの活動および製品候補が侵害されていない、流用していない、または他の方法でそのような知的財産権に違反している可能性がある。したがって、私たちは私たちの技術と製品候補を決定することができません。あるいは私たちの開発と商業化は、第三者の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害することもありません。
私たちにクレームを出した当事者は、禁止または他の公平な救済を受ける可能性があり、承認されれば、私たちの1つまたは複数の候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができ、および/または私たちの名声や財務業績を損なうことができる。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、経営陣や従業員資源を当社の業務から大量に移転する可能性がある。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、特許権使用料の支払い、私たちの侵害製品の再設計、登録商標に関するクレームで私たちの製品候補製品を再命名すること、または第三者から1つ以上のライセンスを取得することを含む巨額の損害賠償を支払わなければならないかもしれない。これらは大量の時間とお金の支出を必要とする可能性があり、不可能であるか、技術的に不可能である可能性がある。しかも、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。たとえ私たちが許可を得ることができても、それは私たちの競争相手と他の第三者が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある；または、また、それは商業市場での私たちの成功的な競争の能力を阻害または破壊する条項を含むことができる。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果及び見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
多くの会社や大学は、私たちの製品と同じ分野で特許、すなわちヌクレオチドプロドラッグを出願し、これらの特許出願は私たちに不利になる可能性があり、これは私たちの業務に影響を与える可能性があり、成功すれば、高価な訴訟を招き、私たちの製品の収益性に影響を与え、および/または製品の販売または使用を禁止する可能性がある。
私たちの候補製品は主にヌクレオチド前駆体薬物、あるいはヌクレオチドリン酸アミドである。多くの会社と大学はこの一般分野で特許出願を持ち，ウイルス適応症，例えばGilead PharmAsset，LLC；gilead Sciences；Merck&Co.；Bristol Myers Squibb；羅氏；カーディフ大学；カーディフ大学コンサルティング会社；NuCana，plc；Janssen製薬会社；Medir ABなどを含む特許を発行している。もしこれらの会社、大学、または他の会社のいずれかが保有している特許が私たちの任意の候補製品またはその使用または製造によって侵害されたと主張した場合、私たちはコストの高い訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは私たちの業務に影響を与え、私たちの従業員の時間を占め、彼らの注意を分散させる可能性があり、訴訟が成功すれば、私たちの製品の収益力に影響を与えたり、その販売を禁止したりする可能性がある。
例えば、Gilead Sciencesは、bemnifosbuvirをカバーするといわれる権利要件を含む米国361号特許を取得していることに注目している。私たちはPTAB取締役会にこの特許を許可して審査することを要求したが、それはその裁量権の行使を拒否した。この否認は、私たちが同じまたは同様の論点や追加的な論点を提起することを阻止するのではなく、ジリッドが侵害訴訟を提起した時に法廷で同じまたは新たな無効または実行不可能な証拠を提出することを阻止しない。この主張は無効で実行不可能だと考えているが、初審裁判所または控訴裁判所は‘361特許の主張に同意して支持しない可能性があり、これは、Bemnifosbuvir候補製品が商業化される前に、Gilead Sciencesの’361特許に対する許可を得ることを要求するであろう。そのようなライセンスは合理的な条項の下では使用できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。
私たちの製品は、米国で1984年に改正された“薬品価格競争と特許期限回復法”(“ハッジ·ワックスマン法案”とも呼ばれる)に制約されており、これは私たちの製品を販売しようとしている後発薬会社と訴訟を起こすリスクを増加させ、特許保護を失う可能性があります。
我々の臨床候補薬物はFDA薬物評価·研究センターによって審査された薬物分子であるため，商業化後，米国では生物学的同等性データのみを用いて我々の薬物を販売する承認を得るために，模倣製薬会社がFDAに簡略化された新薬申請(ANDA)を提出することを可能にするハーチ−ワックスマン法(Hatch−Waxman Act)の特許訴訟手続きの制約を受ける。ハッジ·ウェクスマン法によると、私たちは私たちの特許を列挙して、私たちの薬物製品あるいはその方法をカバーする機会があります
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FDAの“承認された薬物製品の治療同等性評価”要綱で用いられており，FDAのオレンジブックと呼ばれることがある。
現在，米国ではFDAは我々のすべての製品に資格のある新化学物質(“NCE”)に5年間の独占経営権を付与する可能性がある。NCEは，FDAが任意の他のNDAで承認した活性部分を含まない薬物である。イミテーション製薬会社は私たちの製品が承認されて四年後にFDAにANDAを提出することができます。模造製薬会社がANDAを提出することは特許侵害の技術行為とされている。模造製薬会社は、それは私たちの上場特許が自然期限が切れる日まで待って、私たちの製品の模造薬バージョンを販売することができますか、あるいは私たちの1つ以上の上場特許が無効で、強制執行できない、あるいは侵害されていないことを証明することができます。後者であれば、私たちは45日間模造製薬会社に特許侵害訴訟を提起するだろう。これは私たちが列挙した特許が無効で、強制的に実行できない、または侵害されていないと考えているので、私たちがOrange Bookに発売されている1つ以上の特許に挑戦するだろう。“ハッジ·ワックスマン法”によると、訴訟が提起された場合、FDAは、私たちのデータ排他期間が終了してから30ヶ月後、または裁判所が最終判決を下し、私たちが主張する特許主張が無効、実行不可能、または侵害されていないと判断するまで、後発薬の最終承認を発表してはならない。もし私たちがOrange Bookに私たちの関連特許を正確に列挙していなければ、ANDAによるジェネリック医薬品会社の認証に直ちに訴訟を提起しなければ、あるいは私たちがそこで発生した特許訴訟に勝利しなければ、私たちは私たちの独自の保護を失うかもしれないし、私たちの製品はすぐに模倣薬になるかもしれない。しかも、私たちがOrange Bookに私たちの関連特許を正確に列挙し、直ちに訴訟を提起して訴訟に勝っても、模倣訴訟は私たちに非常に大きな弁護士費と従業員の時間コストをもたらし、長い間私たちの注意を分散させるかもしれない。また、1つ以上の模造製薬会社が1種の革新的な薬物を同時に販売しようとするのはよく見られるため、私たちは多くの訴訟のコストと気晴らしに直面する可能性がある。私たちはまた、模造製薬会社が私たちの特許が満期になる前に私たちの市場に参入することを可能にする方法で、あるいは私たちの特許の強度、有効性、または実行可能性に悪影響を与える方法で訴訟を解決する必要があると判断することができるかもしれない。
FTCまたは他の国のそれぞれの機関がどのように薬品特許訴訟を行ったり、解決したりするかによると、いくつかの製薬会社はFTCまたは対応機関の厳格な審査の対象となっており、いくつかの審査は反独占違反の告発を招き、罰金や権利喪失を招くことがある。私たちは私たちがまたそのような審査を受けないか、あるいは審査の結果が私たちに有利であることを確認することができなくて、これは罰金や処罰につながるかもしれない。
過去数年、連邦貿易委員会は連邦裁判所で複数の訴訟を提起し、“ハッチ-ワックスマン法案”と革新会社と模倣薬会社との間の訴訟和解協定に挑戦し、その反競争と呼ばれた。例えば、連邦貿易委員会は、支払いの有無にかかわらず、どんな価値のあるものも支払いであるという急進的な立場を取っている。FTCのやり方によれば、特許和解の一部として、イノベーターがOrange Book上場特許に最初に挑戦した後発薬会社に付与された180日間の期間内にライセンス後発薬の発売を開始または延期しないことに同意した場合、または支払いなしに交渉が延期される場合、FTCは受け入れられない逆支払いであると考えられる可能性がある。製薬業界は，このような合意はリスクを除去する理性的な商業決定であり，和解条項が特許の排除潜在力の範囲内であれば，反独占攻撃を受けないと弁明している。2013年、米国最高裁は、FTCがActavis，Inc.を訴えた事件において、製薬業およびFTCのいわゆる逆支払いに関する論点を賛成5票、反対3票で却下し、参入を遅延させた対価格交換に関する“逆支払い”和解が反競争分析を受けるか否かは、(A)競争に真の悪影響を与える可能性、(B)支払いの理由、(C)特許権者が反競争損害をもたらす能力、の5つの要因に依存すると考えている。(D)支払われた金額が特許の弱点を代替することができるかどうか、(E)不合理な多額の支払いの反独占責任は、訴訟当事者がその訴訟を解決することを妨げるものではなく、例えば、模造薬が特許満了前に市場に参入することを許可し、特許権者が模倣薬に費用を支払わない。さらに、逆支払いが合理的であるかどうかは、その規模、特許権者が予想する将来の訴訟費用に対するその割合、アトビス事件のようなその支払いを表す可能性のある他のサービスから独立しているかどうか、および任意の他の納得できる理由が不足している。裁判所は，逆支払い和解は独占禁止法に違反する可能性があり，標準的な反独占理由規則分析の制約を受け，協定が連邦貿易委員会で不正であることを証明する責任があるとし，このような理由規則分析の構造を下位裁判所に残した。もし私たちが医薬品会社の“ハッジ·ワックスマン法案”との訴訟を含めて薬物特許訴訟に直面すれば、私たちがどのように事件を解決するかどうか、FTCの立場に強く反対しても、私たちは巨額の費用や罰金に直面する可能性があるという活動に基づくFTC挑戦に直面するかもしれません。
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特許条項は製品に対する私たちの競争地位を十分な時間で保護するのに十分ではないかもしれない。
任意の個別特許の期限は、その特許が付与された国の適用法に依存する。米国では、すべての維持費が直ちに支払われる限り、特許の有効期限は、通常、その出願提出日から20年または最初に要求される非一時的出願日である。特許期間を延長することができる場合もあるが，特許の有効期限は限られているため，提供される保護も限られている。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。特許期間を延長する資格のある特許については，米国で特許期間の延長を求めることが予想され，できれば他の国/地域でも特許期間の延長を求めるが，我々が求めている任意の特許期間の延長，またはそのような特許期限の延長がいかなる競争優位性を提供するかは保証されない.
米国の“ハッジ·ワックスマン法”では，我々の各製品に選択特許の特許期間延長を求める機会があり，特許期間延長の長さ(あれば)は米国特許商標局とFDAの審査·承認に依存すると規定されている。
米国では、“ハッジ·ワックスマン法”は、各製品の特許が正常に満了した後に最大5年間の特許期間を延長することを許可し、治療方法特許である場合は、承認された適応(または延長期間内に承認された任意の追加適応)に限定される。特許期間延長の長さは、通常、臨床試験期間の半分にFDA審査NDA期間の全時間を加えて計算され、これらの期間内の任意の遅延時間を減算する。特許期間の延長にも制限があり，薬品承認日から14年を超えない。したがって、もし私たちが最近提出·発表された特許の特許期間延長を選択して付与された場合、私たちは可能な特許期間延長からすべてのメリットを得ることができないかもしれない。例えば、適用期間内に出願できなかったか、関連特許が満了する前に出願できなかったか、または多くの適用要件のいずれかを満たすことができなかったため、特許期間の延長が全く付与されない可能性もある。また、適用当局は、米国のFDAおよびUSPTO、および他の国/地域の任意の同等の規制機関を含み、このような延期が利用可能かどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否するか、または私たちが要求したよりも限られた延期を承認する可能性がある。このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後、私たちの臨床と臨床前データを参考にすることで競争製品の承認を得て、他の場合よりも早く彼らの製品を発売するかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちが製品収入を創出する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
1997年，食品·薬物管理局近代化法案(“FDAMA”)の一部として，国会は児童薬物研究を行う医薬品メーカーにインセンティブを提供する法律を公布した。この法律は小児科研究と引き換えに6カ月間の排他性を規定しており，小児科排他性条項と呼ばれている。FDAMAに適合した臨床研究を行えば、私たちは私たちの法規データ独占期間と私たちの特許期間延長期間(受領すれば)で6ヶ月の期限を追加的に得ることができるかもしれない。しかし，FDAMAに適合した小児科研究を行わないことや，FDAに受け入れられないことを選択した場合，我々のデータ排他性や特許期間延長の追加6カ月の排他的延長は得られないであろう。
欧州では，補充保護証明書は規制審査期間中に失われた特許期間を補償するために特許期間を最大5年に延長することができ，合意された小児科調査計画に基づいて臨床試験データを取得すれば，さらに6カ月延長することができる。ヨーロッパのすべての国は補充保護証明書を提供しなければならないが，ヨーロッパ諸国間には統一された立法がないため，国ごとに補充保護証明書を申請·発行しなければならない。これは、国によって異なるか、または全く提供されない可能性があるこれらの証明書の申請および受信のコストが高い可能性がある。
もし私たちが商業的に合理的な条項や第三者からライセンスを得ることができない場合、あるいはこのような合意の下での私たちの義務を履行できない場合、私たちの業務は損なわれる可能性があります。
第三者の特許や他のノウハウを用いて私たちの製品を商業化する必要があるかもしれませんが、この場合、これらの第三者の許可を得ることが求められます。もし私たちがこのような技術を許可できない場合、あるいは私たちが不利な条項でそのような技術を許可することを余儀なくされた場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。もし私たちが必要な許可を得ることができない場合、私たちは影響を受けた候補製品を開発したり商業化することができなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があり、そのような知的財産権を所有または制御する第三者は、私たちの販売禁止または私たち側が印税および/または他の形態の賠償義務を支払うことを求めることができる。たとえ我々が許可を得ることができても，それは非排他的である可能性があり，我々の競争相手や他の第三者がアクセスできるようにする
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同じ技術が私たちに許可された。第三者知的財産権の許可または買収は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができる。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。
もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることができない場合、あるいは私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、私たちは、私たちの技術、候補製品、またはそれらを製造する方法、または代替技術を開発または許可するのに時間と資源をかけて再設計する必要があるかもしれません。これらはすべて技術的にも商業的にも不可能かもしれません。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた技術や候補製品を開発または商業化することができないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
さらに、私たちが将来の任意の許可プロトコルの義務を履行できない場合、私たちの取引相手は、これらのプロトコルを終了する権利があるかもしれません。この場合、私たちは、これらのプロトコルによってカバーされる任意の製品の開発、製造、またはマーケティングを停止させることができないか、またはそのようなプロトコルの下での他の処罰に直面する可能性があります。このような状況は、任意のこのようなプロトコルに従って開発された候補製品の価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。これらの合意を終了するか、またはこれらの合意の下で私たちの権利を減少またはキャンセルするか、または私たちの業務の利益に適合した場合に、私たちのこのような合意の下での私たちの権利を自由に譲渡または再許可することを制限することは、私たちが重要な知的財産権または技術に対する私たちの権利、またはそのような合意に依存する1つまたは複数の候補製品のさらなる開発または商業化を阻害、遅延、または禁止することを含む、新たなまたは回復された合意をあまり有利ではない条項で交渉しなければならない可能性がある。
訴訟や対抗式訴訟は高価で時間がかかり、成功しなければ、商業化時に製品を販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
競争相手および他の第三者は、私たちまたは将来の許可者の特許、商標、著作権、または他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害する可能性があります。したがって、私たちは第三者に侵害、流用、または他の知的財産権に関するクレームを提起する必要があるかもしれない。権利侵害や他の許可されていない使用と戦うために、私たちは国/地域にクレームをつけることを要求されるかもしれません。これは高価で時間がかかり、私たちの管理者と科学者の時間と注意力を分散させているかもしれません。私たちはこのようなクレームを提出し、追及するのに十分な財政あるいは他の資源があることを保証することはできません。これらのクレームは往々にして数年続けなければなりません。
私たちが第三者に提起したいかなるクレームも、私たちが侵害、流用、あるいは他の方法で彼らの知的財産権を侵害したと主張するように、これらの当事者に反クレームを促す可能性がある。さらに、特許侵害訴訟では、このような当事者は、私たちが主張している特許が無効または実行不可能であるか、またはその両方を反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が無効または実行不可能と主張する反訴はありふれている。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.第三者は米国や国外の行政機関にこのようなクレームを提起することができ，訴訟範囲外でも同様である。このようなメカニズムには、再審査、認可後審査、当事者間の審査、介入手続き、派生手続き、および外国法ドメインにおける同等の手続き(例えば、反対手続き)が含まれる。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。
どのような訴訟においても、裁判所は、私たちの特許または私たちが許可した特許が無効であること、強制的に実行できないこと、および/または侵害されていないことを判断することができ、またはそのような特許の権利要件を狭く解釈することができ、または私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続における不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を全部または部分的に無効、狭義の解釈または実行できないリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性があり、これらの当事者または他の競争相手に対してこれらの特許を主張する能力を制限し、第三者が類似または競合製品を製造および販売する能力を制限または排除する可能性がある。同様に、私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は、私たちが主張する商標が無効または強制執行できないと判断するか、または商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を有することを主張するかもしれない。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与え、私たちの市場地位に悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちが知的財産権の侵害、流用、または他の侵害を決定しても、裁判所はこれ以上のこのような活動に対して禁止を発行せず、金銭損害賠償のみを決定する可能性があり、これは十分な救済措置ではないかもしれない。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれも、我々の業務、財務状況、経営結果及び見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
2019年6月3日、私たちは、私たちの第2の特許シリーズの国際特許協力条約特許出願に関連する匿名の第三者観察文書を受信した。この観察結果は、全体的にAT−511に対するBemnifosbuvirの特許性に挑戦しており、これは私たちの最初の特許家族に記載されている。2019年8月1日、Bemnifosbuvirは図に示すように、Bemnifosbuvirは図に示すように、BemnifosbuvirがAT-511において明らかではないことを記載した観察応答を提出した体内にあるイヌのモデルでは、C型肝炎が肝臓疾患であるため、C型肝炎の治療効果を増加させ、毒性を低下させることができる。また，観察に対する反応では提案されていないが，現在ではフェニニホブビルの方が半減期が長く，肺中濃度が肝臓よりも高いことが示唆されている体内にあるサルではこれは私たちの新冠肺炎の特徴と関係があります匿名の第三者の意見および私たちの回答は、私たちそれぞれの特許出願のどの国でも読んで考慮するために文書に置かれている。
2019年12月、米国特許庁はベニホブビルの組成物をカバーした特許を発行した。当社のベネフォブビル成分物質特許は、中国、日本、韓国、オーストラリア、ブラジル、ユーラシア大陸、カナダ、イスラエル、インドネシア、ニュージーランド、ウクライナ、コロンビア、マレーシア、シンガポール、南アフリカ、ロシア、メキシコで許可され、ヨーロッパで許可を得て出願中です 他の国や地域でもあります
米国、中国、日本、韓国、オーストラリア、ニュージーランド、ブラジル、ユーラシア大陸、カナダ、イスラエル、シンガポール、マレーシア、インドネシア、フィリピン、グルジア、ロシア、サウジアラビア、ウクライナ、コロンビア、メキシコは、私たちのAT-511またはその薬学的に許容される塩(フェニホブビルを含む)の特許を承認しており、他のいくつかの国や地域でも承認を待っている。欧州特許庁もまた、このような権利要件が許可されていると表明した。
私たちは現在または未来に行われている可能性のある特許出願がこの分野で働いている競争相手の業務に影響を与えていることを知らないかもしれない。特許出願は、通常、提出後6~18ヶ月以内に発行され、すでに提出されている出願において新たな特許請求がなされることは、一定期間にわたって公衆(我々を含む)には見えないことがあり、または公開されている場合、私たちはまだ見ることができない。私たちの一般的な技術分野で業務に従事する第三者が、本登録期間の前または期間を含めて、私たちの1つまたは複数の製品またはその使用または製造方法をカバーする特許主張を提起しないことは保証されない。もし本当にこのような状況が発生した場合、私たちはこのような特許や出願を無効にしようとする措置を取らなければならないかもしれないし、そうしないことを選択するかもしれないし、成功しないかもしれない。特許または出願のライセンスは、商業的に合理的な条項で取得できないか、または全く得られない可能性がある。
2022年4月12日、インド特許庁から特許、意匠、商標総監から事前許可反対通知を受けました。反対意見はサンカルプリハビリテーション信託会社によって提出され，AT−511またはその薬学的に許容される塩に対する我々の未解決特許主張に挑戦した。2023年2月、私たちはこの支出前の反対意見に答えた。私たちは現在、インド特許庁がこれについて追加的な行動を取るのを待っている。AT−511に関する付与前反対意見のほかに，サンカルプリハビリテーション信託基金から追加承認前反対意見の通知を受けた。この追加的な許可前の反対意見はbemnifosbuvirに対する私たちの未解決の特許主張に挑戦した。2023年10月 私たちは二回目の支出前の反対意見に答えた。AT-511およびbemnifosbuvirに対する私たちの特許主張と、インドでC型肝炎ウイルスの治療に使用されている私たちの特許主張を強力に守るつもりだが、インド特許庁が付与前の反対意見のうちの1つまたは両方について私たちに有利な決定を下すことを保証することはできず、AT-511またはbemnifosbuvirの特許主張が承認されることを可能にする。しかも、インドの事前承認反対は非常に遅いかもしれないので、これらの訴訟は数年以内に解決されないかもしれない。私たちの特許出願はAT-511またはbemnifosbuvirの特許として発行されないし、これらの許可前の反対意見が私たちの解決に有利でない限り、インドでC型肝炎の治療にも使用されないだろう。私たちに有利な解決策がなければ、私たちはAT-511、bemnifosbuvir、またはC型肝炎の治療のためのインドの特許を取得しないかもしれない。さらに、他の会社も付与前異議訴訟手続きを提出しないことを保証することができないか、またはそのうちの1つまたは2つの特許が発行され、1つまたは複数の付与後に異議がある場合、AT-511またはbemnifosbuvirにおける特許権に挑戦する。
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特許法の変化や米国や他の司法管区裁判所や他の機関の法執行は，我々が特許を保護する能力に影響を及ぼす可能性がある。
過去数年間、米国最高裁判所と下級裁判所は特許事件においていくつかの意見を発表し、多くの人はこれらの意見が米国の特許保護を弱める可能性があると考えているか、あるタイプの革新は特許を申請できないと考える場合もあれば、いくつかのタイプの革新は特許を申請できないか、全体的に法廷で特許無効を宣言しやすいと考えている。また，最近では米国や他の国の特許法をより多く改正することが提案されており，採択されれば，我々のノウハウのために特許保護を受ける能力，あるいは我々のノウハウを実行する能力に影響を与える可能性がある。米国議会、米国裁判所、米国特許商標局、および他の国の関連立法機関および他の機関の将来の行動によれば、特許を管理する法律法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存特許と将来獲得可能な特許を実行し、保護する能力を弱める可能性がある。
2023年6月、欧州統一特許制度と欧州統一特許裁判所(UPC)が開始された。欧州特許出願は現在，特許付与後にUPCに管轄される単一特許となることを選択することができる。また、従来の欧州特許は、新システム開始時に付与されたものであっても、その後付与されたものであっても、自発的に脱退することを選択しない限り、UPCの管轄を受けている。これは欧州特許実践の重大な変化であり、単一特許実践に参加または脱退するかどうかを決定するには戦略とコスト面の考慮が必要である。UPCは私たちの競争相手に新しいフォーラムを提供し、私たちのヨーロッパ特許を集中的に撤回し、競争相手が私たちに対する汎ヨーロッパ禁止を獲得することを可能にすることができる。UPCが認める特許権の範囲と提供される特許救済措置の力を知るのに数年かかるだろう。裁判所が成立する7年前に私たちの特許をUPCから除外することを選択する権利がありますが、そうすることはUPCの利点を実現することを阻止するかもしれません。また，単一特許地位への加入または脱退を決定するかどうかは共通申請者との協調が必要となり，もしあれば，このような決定の複雑さを増加させる.
一部の外国司法管轄区の法律は知的財産権の保護程度はアメリカに及ばず、多くの会社は外国の司法管轄区の保護と知的財産権の保護に重大な困難に直面している。もし私たちが知的財産権を保護する上でこのような困難に遭遇したり、他の面で外国の管轄区域で私たちの知的財産権を効果的に保護することができなければ、これらの市場での競争能力やビジネスの見通しは深刻な損害を受ける可能性がある。例えば、私たちは、AT-511、bemnifosbuvir、およびインドにおけるC型肝炎の治療のためのインドにおける係属中の特許主張に関する2つの許可前反対意見をインド特許庁の特許、外観設計、および商標総監に提出した通知を受けた。AT−511，bemnifosbuvirおよびC型肝炎ウイルス治療のための我々の特許主張を守るつもりであるが，我々が成功する保証はなく，インド特許庁がこれらの特許主張を承認することも保証されない。外国対抗訴訟の費用も高い可能性があり、多くの外国司法管轄区では、敗訴側は勝訴側の弁護士費を支払わなければならない。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
米国特許商標局、欧州特許庁、および他の特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。特許および/または出願の定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の政府費用は、特許および/または出願の有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および米国以外の様々な政府特許機関に支払われる。私たちはこれらの費用を支払うようにシステム的に注意して、私たちは外部会社を招聘し、私たちの外部弁護士に依存してアメリカではない特許代理機関にこのような費用を支払う。多くの場合、適用される規則に基づいて、滞納金を支払うことによって、または他の方法で過失失効を修正することができるが、場合によっては、規則を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連する法域特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。この場合、私たちの競争相手または他の第三者は、同様のまたは同じ製品または技術で市場に参入する可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を強制的に施行できないかもしれない。
世界各国で私たちの候補製品の出願、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高いだろう。したがって、私たちは特定の司法管轄区域で特定の知的財産権を保護または維持保護しないことを選択することができる。特許可能な要求は特定の国では、特に発展途上国では異なる可能性がある。競争相手は特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分たちの製品を開発することができ、さらに他の侵害製品を次の地域に輸出することができます
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私たちは特許保護を受けるかもしれないが、特許執行力はアメリカほど強くない。これらの製品は、私たちが発行できるかもしれない特許を発行していない司法管轄区域で私たちの製品と競争することができるかもしれません。将来のいかなる特許主張や他の知的財産権も、それらの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
また、私たちが知的財産権を保護して実行する能力は、外国の知的財産権法の変化の悪影響を受ける可能性がある。また、米国やヨーロッパ以外のいくつかの国の法律は、米国や欧州の法律のように知的財産権保護を提供していない。ある外国司法管轄区では、多くの会社が知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。インド、中国などの発展途上国を含むいくつかの国の法律制度は、私たちの特許や他の知的財産権の執行に不利である可能性がある。
これは私たちの特許の侵害や流用や他の方法で私たちの他の知的財産権を侵害することを阻止することを難しくするかもしれない。一部の外国の国は、革新会社が保有する承認された薬物の特許に対して強制許可を発行し、政府または1つ以上の第三者会社が外国政府が公共利益に適合していると考えている場合には、革新会社の特許権者の許可なしに承認された薬物を販売することを可能にすると表明している。例えば、インドはこのようなプログラムを使用して、国内会社が革新者の承認なしに特許薬を製造·販売することを許可している。私たちのいかなる薬物をカバーする特許が外国で強制許可されないことも保証されず、私たちがこのような強制許可を与えるかどうか、あるいはどのように影響を与えるかどうかを保証することはできない。また、ブラジルは、その規制機関ANVISAがブラジルで薬物特許を付与するか否かの決定に参加することを許可しており、特許付与決定は、特許が特許要求に適合しているか否か、このような特許が国益に適合しているか否かを含むいくつかの要因に基づいて行われている。また，他のいくつかの国でも薬物特許の実行が他のタイプの技術特許よりも困難になるように法律が制定されている。また、ドーハ宣言で説明された“貿易関連知的財産権条約”によると、麻薬を製造する国は、十分な製造能力に乏しい発展途上国への麻薬輸出を許可しなければならない。したがって、米国または外国の医薬品市場は、医療分野の特許発行、強制執行、または非自発的許可に関する現在の公共政策の影響を受ける可能性がある。
WTOは現在、新冠肺炎ワクチンの知的財産権の放棄を検討しており、米国政府は免除を支持する立場をとっている。現在の提案は新冠肺炎ワクチンをカバーする知的財産権を一時的に放棄することであるが，承認されれば放棄の最終時間と範囲は不明である。状況の複雑さを考慮して、このような免除の範囲および時間は、広範な交渉を必要とする可能性があり、これは、長期的な不確実性を招き、我々の業務に悪影響を及ぼす可能性がある。もし免除が承認され、そしてフェノキシフォブビルのような新冠肺炎療法をカバーすれば、私たちはフェニルプロピホビルを商業化し、私たちの関連技術を保護する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは私たちの能力に頼って私たちの特許を強制的に執行することで他人の競争を阻止しますが、いくつかの管轄区域は私たちに第三者に許可を与えることを要求するかもしれません。このような強制許可は私たちを含むいくつかの候補製品に拡張することができ、これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。
多くの外国国には強制許可法があり，これらの法律によると，特許権者は場合によっては第三者に許可を付与しなければならない。例えば、直接立法や国際計画によって、救命製品や高価な製品の強制許可や強制許可の脅威が発展途上国でますます一般的になっている。強制許可は私たちを含むいくつかの候補製品に拡張することができ、もし彼らがマーケティング承認を得たら、これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。したがって、私たちはアメリカとヨーロッパ以外のいくつかの国で第三者が私たちの発明を実施することを阻止できないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することもできます。また、もし私たちが特許を実行して侵害活動を阻止する能力が不足していれば、競争相手は他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出するかもしれません。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。外国司法管区で私たちの特許権の訴訟を強制的に執行することは、成否にかかわらず、巨額のコストを招き、私たちの努力と資源を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があります。また、このような特許権が存在する主要市場で私たちの製品の知的財産権を保護しようとしていますが、私たちの製品を販売したいすべての司法管轄区域で同様の努力を開始または維持できることを保証することはできません。したがって、このような国で知的財産権を保護するための私たちの努力は十分ではないかもしれない。
さらに、いくつかの国は、政府機関または政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許所有者は金銭救済に限られている可能性があり，政府が侵害者であれば侵害を禁止できない可能性があり，特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。
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もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
特許提供の保護に加えて、我々は、特許を出願できない独自技術、特許を実施しにくいプロセス、および私たちの候補製品発見および開発中に特許がカバーされていないノウハウ、情報または技術に関する任意の他の要素を保護するために、商業秘密保護および秘密保護プロトコルに依存して保護する。しかし、商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。私たちは、当社の従業員、CRO、コンサルタント、科学コンサルタント、および他の請負業者のような、これらの技術およびプロセスにアクセスする権利のある当事者と秘密協定を締結することによって、私たちのノウハウおよびプロセスを保護することを求めています。私たちは私たちが可能であるか、または私たちの商業秘密またはノウハウとプロセスに接触したすべての当事者とこのような合意に到達したことを保証することができない。また、私たちは私たちのビルの実体安全と、私たちの情報科学技術システムの実体と電子安全を維持して、私たちの資料と商業秘密の完全性とセキュリティを維持することに力を入れています。私たちはこれらの個人、組織、そしてシステムに自信がありますが、合意やセキュリティ措置は違反される可能性があり、私たちの商業機密は漏洩する可能性があり、私たちはこのような違反に対応するための十分な救済措置がないかもしれません。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。私たちの商業秘密または他の機密固有情報を盗用または無許可に開示することは、私たちの商業秘密の保護を失い、私たちの競争的地位を損ない、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、私たちの商業秘密または他の機密固有情報を維持するためのステップが不十分であると考えられる場合、第三者が商業秘密または他の機密固有情報を流用するのに十分な追跡権がない可能性がある。
さらに、競争相手または他の第三者が、我々のビジネス秘密および他の機密固有情報を他の方法で取得しないこと、または実質的に同じ技術およびプロセスを独立して発見または開発することを保証することはできない。私たちの候補製品や技術に関連する商業秘密や他の非特許知的財産権を第三者に漏洩することを阻止できない場合、私たちがこのような強制的に実行可能な商業秘密保護を持つことは保証されません。私たちは私たちの市場で競争優位性を確立または維持することができないかもしれません。これは、私たちの業務、運営結果、および財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示し、私たちの従業員が彼らの元雇用主のいわゆる商業秘密を誤って使用または開示した、または私たちが私たち自身の知的財産権を持っていると主張するという告発を受けるかもしれない。
私たちは将来的に、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む、大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた個人を雇うことができるようになった。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、および独立請負業者が、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が、これらの個人の任意の元雇用主または他の第三者の知的財産権を無意識にまたは他の方法で使用または開示しているというクレームを受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護できなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員、あるいは私たちの雇用者の能力を失う可能性があり、上記のいずれの場合も、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの政策は、私たちのすべての従業員およびコンサルタントが彼らの発明を私たちに譲渡することを要求することであるが、従業員またはコンサルタントが私たちのために働いているときに他人が所有している知的財産権を使用する場合、関連するまたはそれによって生じるノウハウおよび発明の権利に関する論争が生じる可能性がある。私たちはまた、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を構想したり開発したりすることに成功しないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちの独自の権利は私たちの技術と候補製品を保護するのに十分ではないかもしれませんが、知的財産権は私たちの競争優位が直面しているすべての潜在的な脅威を解決できるとは限りません。
私たちの知的財産権が提供する将来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。以下の例は例示的である
これらの事件のいずれかが発生した場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
従業員事務に関するリスク、管理成長、および私たちの業務に関するその他のリスク
私たちは私たちの組織を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理することに困難に直面するかもしれないし、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない。
時間の経過とともに、私たちの従業員数と業務範囲は大幅に増加し、特に製品候補開発、監督と臨床事務、販売、マーケティング、流通分野で大幅に増加すると予想される。私たちの成長活動を管理するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような成長を期待している会社を管理する上での限られた経験のため、私たちの業務の拡張を効果的に管理したり、より多くの合格者を募集したりすることができない可能性があります。会社の規模を拡大する過程で、私たちは新入社員を確定、採用、統合することが難しいかもしれない。今後の成長は私たちの経営陣に大きな追加責任をもたらすだろうが、これらに限定されない
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また、私たちの経営陣は、私たちの日常活動から不比例な注意を移し、これらの成長活動を大量に管理する必要があるかもしれない。私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できない可能性があり、これは私たちのインフラが弱く、操作ミスを招き、ビジネス機会を失い、従業員を失い、残りの従業員の生産性を低下させる可能性がある。私たちの予想成長は、商業インフラの構築と、販売が許可される可能性のある候補製品(あれば)の商業化を含み、大量の資本支出が必要となり、他の候補製品の開発など、他のプロジェクトの財務資源を移転する可能性がある。私たちの経営陣が私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちの支出増加は予想を超える可能性があり、私たちは製品収入を創出および/または増加させる能力が低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない。私たちの将来の財務業績と、私たちが任意の承認された製品を商業化し、効果的に競争する能力は、私たちが将来のどんな成長の能力を効果的に管理するかにある程度依存するだろう。
現在、予測可能な未来に、私たちはいくつかの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントに大きく依存して、臨床試験の実施と実行、国際規制事務活動と製造のほとんどの方面を含むいくつかのサービスを提供する。必要な場合には、独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスがタイムリーに提供される保証はなく、合格した代替者を見つけることも保証されない。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、あるいは独立した組織、コンサルタント、またはコンサルタントが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは規制機関から候補製品の承認を得られないか、あるいは他の方法で私たちの業務を推進することができないかもしれません。私たちが既存の独立組織、コンサルタント、またはコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理すること、または外部で他の適任な独立組織、コンサルタント、コンサルタントを見つけることができる保証はありません。新入社員を雇用したり、コンサルタントやコンサルタントチームを拡大したりすることで、私たちの組織を効果的に拡張することができない場合や、このような拡張に対応するために効率的に施設を維持したり得ることができなければ、候補製品をさらに開発して商業化するために必要な任務を実行することができない可能性があり、そのため、私たちの研究、開発、商業化の目標を達成できないかもしれません。
私たちと適格な人材やコンサルタントを競争する多くのバイオテクノロジーや製薬会社は、私たちよりも多くの財務や他の資源、異なるリスク状況、そしてより長い業界の歴史を持っています。もし私たちが高い素質の人員やコンサルタントを引き付け、維持することができなければ、候補製品を発見し、開発し、私たちの業務を経営する速度と成功は限られるだろう。
私たちは限られた職員だけが私たちの業務を管理して運営する。
2024年5月10日現在、74人のフルタイム従業員がいます。私たちは2つの異なる疾患適応の候補製品の臨床開発に集中しており、効率的な方法で私たちの業務を管理·運営することが求められている。私たちは私たちの候補製品を開発したり、私たちの業務を運営したり、私たちが本来達成しようとしていたすべての目標を達成するために、十分な人員レベルを雇用および/または維持することができることを保証することはできません。
もし私たちが重要な管理者や科学者を失った場合、合格した従業員、役員、高級管理職、あるいは他の重要な人員を募集できない場合、あるいは私たちの報酬コストが増加し、私たちの業務は深刻な影響を受ける可能性があります。
私たちは私たちの官僚たち、役員たち、そして重要な職員たちに強く依存している。私たちの各高級管理者、取締役と肝心な従業員は私たちの候補製品と私たちの運営に対して専門知識を持っているため、もし私たちの任意の1人以上の高級管理者、取締役或いは肝心な従業員がサービスを失ったら、臨床試験とその他の重要な活動の計画と実行を深刻に遅延、損害或いは阻止する可能性があり、これは私たちの業務の成功的な発展に必要である。私たちは私たちの幹部と雇用協定を持っているが、全体的に、これらの合意は私たちの幹部がいつでも彼らの雇用関係を終わらせることを阻止しない。
私たちはどんな上級管理者や役員にもキーパーソン生命保険をかけません。
私たちの役人、役員、重要な従業員の継続サービスを保留する以外に、私たちの将来の成功と成長は私たちがより多くの人員を識別、採用、維持する能力に部分的に依存するだろう。
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私たちがより多くの人員を識別、採用し、維持し、必要に応じて退職した幹部と肝心な従業員を交換する能力は困難あるいはコストが高い可能性があり、また、私たちの業界で候補製品を発見または他の方法で識別·開発するために必要な技能と経験を持っている人員の数は限られており、監督部門の許可を得て製品を商業化することに成功したからである。この限られた人材バンクから募集する競争は非常に激しく、多くの製薬と生物技術会社の間の類似人員に対する競争を考慮して、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの追加のキーパーソンを採用、訓練、維持或いは有効に激励することができないかもしれない。私たちはまた、大学や研究機関から科学や臨床人を募集する競争に直面している。また、私たちは、科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントとコンサルタントは、私たち以外のエンティティによって採用される可能性があり、他のエンティティとの相談やコンサルティング契約に基づいて約束することができ、これは、彼らの私たちに対する利用可能性を制限するかもしれません。もし私たちが引き続き素質の高い人材を誘致し、維持することができなければ、候補製品を開発し、商業化する能力は制限されるだろう。
私たちの多くの高級管理者、役員、そして重要な従業員は大量の普通株または私たちの普通株を購入するオプションを付与された。私たちの多くの高級管理者と重要な従業員を含む私たちの従業員は、彼らが持っている株が株の元の購入価格に対して大きな変動が発生した場合、あるいは彼らが持っているオプションの行使価格が私たちの普通株の市場価格よりも著しく低いか、あるいはそれ以上であれば、彼らは私たちを離れる可能性が高いかもしれない。
不安定な市場や経済状況は、私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
信用と金融市場を含む世界経済は最近、流動性と信用供給の深刻な減少、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、金利上昇、インフレ率の上昇及び経済安定の不確定性を含む極端な変動と破壊を経験している。例えば、新冠肺炎の大流行は広範な失業、経済減速と資本市場の極端な変動を招く。同様に、国際紛争、テロ、そして政治的不安定はまた資本市場の極端な変動をもたらす。これらの条件は、任意の必要な債務または株式融資をよりタイムリーに、または有利な条件で得ることができ、コストがより高いか、または希釈度が高くなる可能性がある。さらに、我々の1つまたは複数のCRO、プロバイダ、CMO、または他の第三者プロバイダは、経済低迷の中で生き残ることができない可能性がある。したがって、私たちの業務、経営業績、普通株価格は不利な影響を受ける可能性があります。
私たちの業務は維権株主の行動によって不利な結果に直面するかもしれない。
私たちの過去と未来は、わが社への支配権、代理権競争、その他の形の株主急進主義を自発的に獲得しようとしている影響を受けるかもしれない。例えば、2023年5月に、私たちの取締役会は、私たちの普通株のすべての流通株の買収を要求する株主から自発的な提案を受けました。私たちの取締役会は、私たちの独立財務·法律顧問と協議した後、この提案を慎重に検討して評価し、この提案を承認しないことにした。将来的に、株主が単独で、または他の株主または団体の一部として、私たちのための維権活動に参加すれば、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性があります。維権株主の能動的な要約、代理権競争、または他の行動に応じてコストが高く、時間がかかる可能性があり、私たちの運営に妨害を与え、経営陣と従業員の注意を分散させ、戦略を実行できないからです。さらに、維権活動が私たちの未来の方向にもたらした実際または感知不確実性は、不安定を招くか、あるいは不安定になる可能性があり、合格者と協力者を引き付けることをより困難にしたり、協力の機会を失ったりする可能性があり、個人が特定の議題で私たちの取締役会に選択された場合、私たちの戦略計画を効果的かつタイムリーに実施する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。維権株主の活動は，一時的あるいは投機的な市場見方や，必ずしも我々の業務の基本的な潜在価値を反映するとは限らない要因により，我々の株価が大幅に変動する可能性もある.最後に，能動的な要約，依頼書への対応や関連訴訟に関する法的費用や行政および関連費用の大幅な増加に遭遇する可能性がある。このような行動はまた私たちの普通株の価格に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
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私たちの普通株に関するリスクは
証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、あるいは彼らが私たちの株に不利または誤った意見を発表すれば、私たちの業務が良好であっても、私たちの株価や取引量が低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けています。私たちは現在証券と産業アナリストに対する研究報告書が限られている。もし私たちを報道したり、私たちの任意のアナリストが私たちの普通株格付けを引き下げたり、私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現に不利または誤った意見を発表した場合、または私たちの臨床前研究や臨床試験と運営結果がアナリストの期待に達しなかった場合、私たちの株価は下落する可能性がある。これらのアナリストのうちの1人以上が私たちへの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちは金融市場で可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
当社の登録証明書や改正·再記述された法律やデラウェア州の法律の条項は、わが社の買収をより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとするのを阻止するかもしれません。
当社の再記載された会社登録証明書および当社の改正および再記述された定款の条項は、株主が有利と思われる可能性のある会社の合併、買収、または他の支配権変更を阻止、延期、または阻止する可能性があり、あなたの株式から割増取引を得ることができることを含む。これらの条項はまた、投資家が未来に私たちの普通株に支払いたい価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他の事項を除いて、これらの規定には規定が含まれている
また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は誰もが15%以上の私たちを持つことを禁止しています
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取引が発生した日から3年以内に我々と合併または合併して発行されていない議決権のある株を取得してはならない。合併または合併が所定の方法で承認されない限り、その人は私たちが発行した議決権のある株の15%を超えることになる。
私たちの会社登録証明書は、特定の裁判所が私たちの株主が起こしうるいくつかの訴訟の独占フォーラムとして特定の裁判所を指定し、これは、私たちの株主が有利な司法フォーラムを得ることが私たちとの紛争を処理する能力を制限するかもしれない。
私たちが再声明した会社登録証明書は、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、株主が私たちに提起したクレームに関連する大部分の法的訴訟の唯一かつ独占的な裁判所であるが、“取引法”に規定されている任意の責任または義務または連邦裁判所の排他的管轄権を有する任意の他のクレームを強制的に執行するための訴訟を除外し、デラウェア州衡平裁判所が標的管轄権の欠如によって却下された任意の訴訟を、デラウェア州の別の州または連邦裁判所で提起することができる。私たちが再記述した会社登録証明書は、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、アメリカ連邦地域裁判所は1933年に証券法に基づいて提出された訴因を解決する独占的な裁判所になると規定している。当社の株式の権益を購入又はその他の方法で取得した者又は実体は、当社の上述した再記載会社の登録証明書の規定に同意したとみなされなければならない。
この条項は、会社紛争の解決に特に経験のある総理や証券法紛争の解決に経験のある連邦裁判官のデラウェア州法律の適用における一貫性を向上させ、他のフォーラムよりも速いスケジュールで効率的に事件を管理し、多裁判所訴訟からの負担を保護するため、私たちに利益を与えると信じている。しかしながら、この条項は、司法裁判所において、任意の株主が、私たちまたは私たちの取締役、上級管理者、従業員、または代理とトラブルを発生させることに有利であると考える株主のクレームを提起する能力を制限する可能性があるので、私たちの役員、高級管理者、従業員、および代理人に対する訴訟を阻止する可能性がある。他社の会社登録証明書における同様の選択裁判所条項の実行可能性が法的手続きで疑問視されており、我々に提起された任意の適用訴訟において、裁判所は、我々が再記述した会社登録証明書に含まれる選択裁判所条項が、このような訴訟において適用されないか、または実行できないことを発見する可能性がある。もし裁判所が私たちが再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域でこのような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、または運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
一般リスク因子
追加資本の調達は私たちの株主に追加的な希釈をもたらし、私たちの運営を制限し、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求し、私たちの株価を下落させる可能性があります。
これまで、製品販売から相当な収入を得ることができれば、株式発行、債務融資、マーケティング、流通手配、その他の協力、戦略連合、許可手配の組み合わせで現金需要を満たすことができるかもしれません。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。
私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資と優先株融資が関与する可能性のある合意には、我々の業務の契約を制限または制限することが含まれており、追加債務を招く、資本支出を行う、配当金を発表する、私たちの株を償還する、特定の投資を行うこと、特定の合併、合併または資産売却取引に従事するなどの具体的な行動能力をとる。もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配によってより多くの資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、または候補製品に対する貴重な権利を放棄するか、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与することを要求されるかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えます。
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私たちは買収や戦略的協力を行う可能性があり、これは私たちの業務を混乱させ、株主の株式希釈を招き、私たちの財務資源を減少させ、私たちに債務を発生させたり、負債を負担したり、他のリスクに直面させたりする可能性がある。
将来、私たちは他の業務、製品、または技術を得るために取引を行うか、または許可取引を含む戦略的協力を達成するかもしれない。もし私たちが適切な買収や協力候補を見つけたら、私たちは有利な条項でこのような買収や協力を達成することができず、甚だしきに至っては完成できないかもしれない。いかなる買収や協力も私たちの競争地位を強化しない可能性があり、これらの取引は株式研究アナリストや投資家によって否定的に見られる可能性があり、私たちはこのような買収や協力の期待的な利益を決して実現しないかもしれない。私たちは、買収に関連する債務を発生させるか、または被買収会社の株主に私たちの普通株式または他の株式証券を発行することを決定することができ、これは私たちの既存株主の所有権パーセンテージを減少させるだろう。私たちは買収された業務や協力が発見されなかった債務によって損失を受ける可能性があり、これらの債務は私たちが売り手や私たちのパートナーから受ける可能性のある賠償範囲内ではない。また、任意の買収した人員、技術、運営を効果的、タイムリーかつ中断なく統合することができない可能性があります。買収や協力は、管理職の日常的な役割への関心を分散させ、キーパーソンの流失を招き、私たちの費用を増加させ、運営や他の用途に利用可能な現金や現金等価物を減らすことも可能である。将来の買収や協力の数、時間や規模を予測することもできず、どのような取引が私たちの経営業績に影響を与える可能性も予測できない。
私たちまたは私たちが依存している第三者は自然災害や流行病の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性や災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
新冠肺炎以外の自然災害(地震、火災、嵐、洪水、干ばつおよび極端温度を含むがこれらに限定されない)や流行病は、私たちの運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営業績、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。気候変動が激化し、このような事件の頻度や強度を増加させ続けることが予想される。さらに、気候変化は、温度や降水パターンの変化や海面上昇、およびいくつかの自然資源獲得性の変化など、実際の環境の様々な長期的な変化をもたらす可能性があり、これも私たちの行動に悪影響を及ぼす可能性がある。自然災害、停電、流行病(例えば、新冠肺炎疫病)または他の事件が発生した場合、本社または従業員のすべてまたは大部分の本社または従業員がキー業務記録に連携してアクセスする仮想ネットワーク能力の使用を阻止し、キーインフラ(私たちが依存する製造施設のような)を破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは、場合によっては長い間私たちの業務を継続することができない可能性がある。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
ESG計画に対するより多くの関心および変化の予想は、私たちのコストを増加させ、私たちの名声を損なうか、または他の方法で私たちのサービスに悪影響を及ぼす可能性がある。
様々な業界の企業は、そのESGおよび持続可能な開発実践に関連する様々な利害関係者がますます多くの審査に直面している。自発的なESGイニシアティブおよび開示の予想は、コスト増加をもたらす可能性があり(コンプライアンス、利害関係者の参加、契約、および保険に関連するコストの増加を含むが、これらに限定されない)、コンプライアンスまたは開示義務を強化するか、または私たちのサービス、財務状態、または運営結果に他の悪影響を与える。
当社および/または候補製品および私たちの製品のESGイメージを改善するために、自発的な行動(例えば、自発的開示、認証または目標など)をとることがあるが、このような行動は、コストが高く、予期される効果を達成できない可能性がある。しかも、私たちがコントロールできない要素のせいで、私たちはこのような計画を成功的に達成できないかもしれない。そうでなくても、私たちの行動はその後、各利害関係者に不十分と認定される可能性があり、このような取り組みが現在自発的であっても、投資家や監督機関からESG努力への参加を受ける可能性がある。
特定の市場参加者は、主要機関投資家および資本提供者を含み、投資または投票決定を行う際に、第三者基準およびスコアを使用して、会社のESGプロファイルを評価する。不利なESG格付けまたは他の名声問題は、負の投資家感情、私たちの株式への興味の低下、資金獲得可能性またはコストの変化、または従業員、顧客、またはビジネスパートナーを引き付ける/維持する能力を含む様々な負の影響をもたらす可能性がある。同時に、いくつかの態様は、ESG問題に対する会社の関心を制限または除去することを求めている。いくつかのESG問題の支持者と反対者は
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彼らの観点を推進するために、メディア運動と訴訟を含む一連の急進主義形態にますます助けを求めるようになっている。私たちがこのような急進主義に支配されている程度で、それは私たちがコストを発生させたり、他の方法で私たちの業務に悪影響を及ぼすことを要求するかもしれない。
さらに、ESGトランザクションにおいて、開示に関連するより多くの規制レベルがある可能性が予想される。例えば、米国証券取引委員会やカリフォルニア州を含む複数の政策立案者は、気候に関する開示を大幅に拡大する要求を採用することを検討しており、これは、過去にこのような制御されていない事項に対して多くの追加的な内部制御プログラムおよびプログラムを実施し、私たちの管理層および取締役会により多くの監視義務を課すことを含む多くの追加コストを発生させる必要があるかもしれない。利害関係者が予想するこれらや他の変化は，コスト増加や審査を招く可能性があり，このリスク要因の中で決定されたすべてのリスクを悪化させる可能性がある.さらに、私たちの多くの顧客とサプライヤーは同様の予想の影響を受ける可能性があり、これは私たちが知らないかもしれないリスクを含めて追加的なリスクを増加または発生させる可能性がある。
私たちに対する訴訟は高価で時間のかかる弁護になるかもしれないし、追加的な責任を招くかもしれない。
私たちは時々法的手続きや通常の業務過程または他の側面で発生したクレーム、例えば第三者が商業紛争について提起したクレーム、および私たちの現職または元従業員が提出した雇用クレームの影響を受ける可能性がある。クレームは、政府機関、患者、または私たちの顧客のサプライヤーまたは株主を含む様々な他の当事者によってまたは代表されてもよい。従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。
私たちに関連する訴訟は、巨額のコストを招き、運営上私たちの業務を制限し、経営陣の注意と資源を分散させる可能性があり、これは私たちの業務、全体の財務状況、運営結果を深刻に損なう可能性があります。保険は既存または未来のクレームを含まない可能性があり、私たちの1つ以上のそのようなクレームを完全に賠償するのに十分ではないか、または私たちが受け入れられる条項で保険を提供し続けることができる。私たちが提出した保険や保険不足のないクレームは、予期せぬコストを招き、私たちの運営結果に悪影響を与え、私たちの株式の取引価格を低下させる可能性があります。
私たちの普通株の市場価格はずっと不安定で、大きな変動があるかもしれません。
私たちの株価はずっと変動していて、変動し続ける可能性が高い。私たちの株価は激しく変動しました。また、株式市場全体、特にナスダック世界ベスト市場の上場企業とバイオ製薬会社の取引量は大きな変動を経験しており、この変動は特定の会社の経営業績を悪化させ、比例しない場合もあれば、それとは無関係である場合もある。この変動のせいで、普通株を売って利益を得ることができないかもしれません。私たち普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれませんが、これらに限定されません
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私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。従来、証券集団訴訟は、会社証券の市場価格が変動した後に会社に提起されることが多かった。このような訴訟を提起すれば、巨額の費用と経営陣の注意と資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果を損なうことになる。
財務報告の効率的な内部統制と効率的な開示制御プログラムを保持できなかった場合、財務結果をタイムリーに正確に報告したり、詐欺を防止したりすることができず、投資家がわが社の信頼に悪影響を及ぼす可能性がある。
我々は、米国証券取引委員会がサバンズ-オキシリー法案第302及び404節を実施する規則を遵守しなければならない。この2節は、経営陣に、我々の四半期及び年次報告書において財務及びその他の情報を認証し、財務報告の制御の有効性に関する年間管理報告を提供することを要求する。また、我々が過去及び2024年1月1日に開始する可能性のある本財政年度又は今後の財政年度要求は、我々の独立公認会計士事務所が発行した財務報告内部統制の証明報告を含み、我々の独立公認会計士事務所は過去に経過し、財務報告内部統制の有効性を証明することを要求される可能性がある
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404もし私たちが財務報告の内部統制に重大な欠陥を発見すれば、私たちの独立公認会計士事務所は不利な報告をするかもしれない。
第404条の要求を遵守するためには、新たな内部統制及び手続きを実施し、追加の会計又は内部監査者を雇用するなど、他の行動をとる必要がある可能性がある。我々は、引き続き内部資源を提供し、外部コンサルタントを招聘し、詳細な作業計画によって財務報告内部制御の十分性を評価し、記録し、引き続き適宜ステップ改善制御プログラムを採用し、このような制御がファイルのように機能しているかどうかをテストにより検証し、財務報告内部制御の継続報告及び改善手順を実施する必要がある。内部統制のテストと維持は、私たちの業務運営にも重要な他の問題から、私たちの経営陣の注意をそらすことができます。私たちは努力したにもかかわらず、私たちは規定された時間枠内で結論を出すことができないかもしれない、すなわち私たちは財務報告書の内部統制に有効であり、404条の要求に適合する可能性がある。財務報告書に対する私たちの内部統制を評価する際に、404条の要求を遵守するために設定された適用期間を満たすために、タイムリーに救済できない可能性のある重大な弱点を見つけることができます。我々の財務報告内部統制に重大な弱点があることが発見された場合、または404条の要求を直ちに遵守できない場合、または財務報告内部統制が有効であると断言したり、必要に応じて私たちの財務報告内部統制の有効性に意見を述べることができない場合、投資家は私たちの財務報告の正確性および完全性に自信を失う可能性がある。したがって、私たちの普通株の市場価格は実質的な悪影響を受けるかもしれない。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
私たちは“取引所法案”の定期報告書の要求事項を守らなければならない。私たちは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書で開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを保証するために、合理的な保証を提供するために、開示制御および手続きを継続している。いかなる開示規制と手続きも、構想や運営がどのように詳細であっても、絶対的な保証ではなく合理的な保証しか提供できず、規制制度の目標が達成されることを確保するしかないと信じている。
これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.
私たちは予測可能な未来に私たちの普通株に現金配当金を支払わないと予想されるので、資本付加価値(あれば)があなたの唯一の収益源になるかもしれません。
私たちは普通株式に対するどんな現金配当金も発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、すべての利用可能な資金と将来の収益を維持し、業務の発展、運営、拡張のために、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。したがって、予測可能な未来に、私たちの普通株の資本増加は、あなたが私たちの普通株に投資する唯一の収益源かもしれません。
項目2.未登録資産販売TY証券とその収益の使用
最近売られている未登録証券
ない。
収益の使用
2020年11月3日，普通株の初公開(IPO)を完了し，これにより，1株24.00ドルで14，375，000株の普通株を一般公開·売却した。
今回初めて公開および販売されたすべての株式は、米国証券取引委員会が2020年10月29日に発効を発表したS-1表登録書(第333-249404号文書)(以下、“登録書”と呼ぶ)に基づいて、証券法に基づいて登録されている。
引受割引と手数料および発売費用を差し引いた後、約3億176億ドルの純収益を得た。
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私たちのIPOの残りの純収益は主に通貨市場口座と有価証券に投資されている。我々は、証券法第424(B)(4)条に基づいて2020年10月29日に米国証券取引委員会に提出された目論見書に記載されている初公募株式取得資金の期待用途に実質的な変化はない。
項目5.その他情報です。
以下に開示される場合を除き、 2024 年 3 月 31 日に終了した 3 ヶ月間、当社の取締役または「役員」 （ 取引法第 16a—1 （f） 条に定義される ） は
開ける
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プロジェクト6.eXhibitです。
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引用で編入する |
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提出済み/ |
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展示品 番号をつける |
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展示品説明 |
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表 |
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書類番号. |
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展示品 |
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保存する 日取り |
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家具を完備する ここから声明する |
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3.1 |
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再記載した会社登録証明書。 |
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8-K |
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001-39661 |
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3.1 |
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11/5/2020 |
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3.2 |
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添付例を改訂及び再編成する。 |
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8-K |
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001-39661 |
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3.1 |
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6/21/2023 |
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31.1 |
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ルール13 a−14(A)/15 d−14(A)に従って首席実行幹事証明書が発行される。 |
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31.2 |
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財務チーフ幹事は、細則13 a~14(A)/15 d−14(A)に従って認証される。 |
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32.1 |
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“米国法典”第18編第1350条に基づく最高経営責任者の証明。 |
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32.2 |
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“米国法典”第18編第1350条に基づく首席財務官の証明。 |
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101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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101.書院 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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104 |
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表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット) |
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*アーカイブをお送りします。
**関数で提供されます。
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標札すきま
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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株式会社アテア製薬 |
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日時 ： 2024 年 5 月 14 日 |
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差出人： |
/ s / Jean—Pierre Sommadossi， Ph. D. |
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ジャン = ピエール · ソマドッシ、 Ph. D. |
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社長と最高経営責任者 (首席行政官) |
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日時 ： 2024 年 5 月 14 日 |
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差出人： |
/ s / アンドレア · コルコラン |
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アンドレア · コーコラン |
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最高財務責任者、エグゼクティブバイスプレジデント、法務および秘書 (首席財務官) |
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