のPivotalフェーズ3トライアルの結果 再発/難治性（R/R）で急上昇 急性骨髄性白血病（AML） 2024年6月 | ナスダック：グリック

2 • このプレゼンテーションに含まれる記述が歴史的事実の説明ではない限り、 Glycomimetics経営陣の現在の信念と期待を反映した将来の見通しに関する記述 株式会社（「グライコミメティクス」、「私たち」、「私たち」、または「私たち」）。このプレゼンテーションに含まれる将来の見通しに関する記述は 以下が含まれますが、これらに限定されません：(i) 当社の新薬候補の潜在的な適応症、利点、影響、以下を含みます uproleselan; (ii) 規制当局とのやりとりの計画、(iii) 事業と製品の開発 当社のプログラムの潜在的な提携活動を含む戦略、(iv) 予想されるキャッシュランウェイ、(v) 任意の 「かもしれない」、「するだろう」、「すべき」、「期待する」、「計画」、「期待する」、「信じる」などの用語を含むその他の声明 「見積もり」、「予測」、「可能性」、「意図」、「継続」、またはこれらの用語やその他の同等の用語の否定的言葉 用語。 • 将来の見通しに関する記述には、既知および未知のリスク、不確実性、およびその他の要因が影響します そのため、当社または私たちの業界の実際の業績、活動レベル、業績、または成果が重要になります そのような記述で説明されている、暗示されている、またはその他の方法で予想されるものとは異なります。してはいけないように注意されています このような将来の見通しに関する記述に過度に依存しています。これらの記述は、この日付の時点で最新のものです プレゼンテーション。私たちの期待と異なる原因となるリスク、不確実性、要因の例 実際の結果には、予想外の安全性や有効性のデータ、前臨床中に観察された予期しない副作用が含まれます 研究または臨床試験中、初期の臨床試験の結果が後の臨床試験の結果を示すかどうか、 新薬候補の規制環境の変化、協力者の支援や前進の失敗 私たちのコラボレーションや新薬候補、将来の資本の必要性、私たちを適切に保護できないこと 知的財産、そして訴訟やその他の紛争の当事者になること。リスクの詳細な説明については 将来の見通しに関する記述、およびGlycomimeticsが直面するその他のリスクに関連して、リスクをご覧ください 米国証券取引所に提出されたフォーム10-Kの当社の年次報告書に記載されている要因 2024年3月27日の委員会（SEC）、フォーム10-Qに関する当社の四半期報告書がSECに提出されました 2024年5月9日。および米国証券取引委員会に随時提出するその他の報告書、 そのような書類の「リスク要因」というキャプションで説明されている要因を含めてください。将来の見通しに関する記述 このプレゼンテーションの日付の時点で発言しているだけで、Glycomimeticsは更新または改訂する義務を負いません これらの記述は、法律で義務付けられている場合を除きます。 将来の見通しに関する記述

ようこそ & はじめに ハルウト・セメルジャン 社長兼最高経営責任者

イベントアジェンダ 4 ようこそ & はじめに 社長兼最高経営責任者、ハルウト・セメルジアン トライアルの概要: R/R AMLにおけるウプロレセランの極めて重要な第3相試験 エドウィン・ロック、医学博士、博士、最高医療責任者 試験結果: R/R AMLにおけるウプロレセランの極めて重要な第3相試験 ダン・デアンジェロ、医学博士、博士号、ダナ・ファーバーがん研究所 進むべき道 社長兼最高経営責任者、ハルウト・セメルジアン 質問と回答

トライアルの概要: の重要なフェーズ3のトライアル R/R AMLでの転送 エドウィン・ロック、医学博士、博士。 最高医療責任者

301件の試験では、388人の再発および難治性AML患者が登録されており、その1つです 2018年から2024年にかけて実施された最長のランダム化プラセボ対照AML試験 6 登録は2021年11月に完了しました。データの締め切りは2024年第1四半期に終了し、トップラインの結果は2024年第2四半期に報告されました 主な資格 基準 • 18歳以上75歳以下の年齢 • AML — 一次耐火物または 1回目または2回目の再発 • インテンシブに参加できます サルベージ処理 •

ウロレセラン（N=194）プラセボ（N=194）ハザード比、95％CI P値 イベント (%) 121 (62.4) 138 (71.1) 検閲済み (%) 73 (37.6) 56 (28.9) 中央値 13.0 12.3 0.89 95% CI 8.7-19.4 9.6-17.3 0.69-1.15 0.3869 CI: 信頼区間 7 治療意向（ITT）集団の全生存期間（MO）の中央値は13.0か月でした 対12.3か月。統計的有意性は得られませんでした 全体的な生存 (ヶ月)

EOI：導入療法の終了、IERC：独立エンドポイント審査委員会、MRD-：測定可能な残存疾患-陰性8 CR MRD-を含むその他のエンドポイントは、ウプロレセランと比べて好調な傾向にあります プラセボ ウプロレセランの追加エンドポイント N=194 (%) プラセボ N=194 (%) 治療 差のP値 誘発性の急性重症口腔粘膜炎 14 (7.2) 14 (7.2) 0.0 0.9830 完全寛解 (CR)、EOI/IERC 70 (36.1) 65 (33.5) 2.6 0.6236 寛解 (CR/CRH)、EOI/IERC 90 (46.4) 80 (41.2) 5.2 0.2437 治療後の幹細胞移植率 (すべて) 101 (52.1) 99 (51.0) 1.0 0.8638 MRD-CR、EOI/IERC (n=70/n=65) 47 (67.1) 40 (61.5)--

試験結果: の重要なフェーズ3のトライアル R/R AMLでの転送 ダニエル・J・デアンジェロ、医学博士、博士、 ダナ・ファーバーがん研究所

301件の試験では、さまざまなカテゴリの重要なデータが収集され、情報が得られました 生存結果に影響する要因の関係 MEC：ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン、FAI：フルダラビン、シタラビン、イダルビシン、MRD-：測定可能な残存疾患陰性、AE：有害事象、TEAE：10 治療によって生じる有害事象 骨格化学療法 メック (N=194) 対 FAI (N=194) ランダム化層 病気の状態 一次耐火物 (N=128) 早期再発 (N=50) レイト・リラプス (N=210) 年齢

Uproleselanの生存結果は層別化因子や他のサブグループによって異なります 11 MEC：ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン、FAI：フルダラビン、シタラビン、イダルビシン、CI：信頼区間、MRD：測定可能な残存疾患、EOI：終了 インダクション。 全生存サブグループのハザード比（95％CI） 年齢 • 6か月前 1.10（0.77-1.57） 全生存サブグループのハザード比（95％CI） 疾病対応 • CR 0.92 (0.54-1.59) • CR/CRH 1.01 (0.64 — 1.60) 治療後の移植 (全て) • はい 0.59 (0.38-0.91) • 番号 1.42 (1.01-2.00) EOIでのMRDステータス • ネガティブ0.49（0.28 — 0.84） • ポジティブ1.27（0.85 — 1.90）

301件の試験では、さまざまなカテゴリの重要なデータが収集され、情報が得られました 生存結果に影響する要因の関係 12 骨格化学療法 メック (N=194) 対 FAI (N=194) ランダム化層 MEC：ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン、FAI：フルダラビン、シタラビン、イダルビシン、MRD-：測定可能な残存疾患陰性、AE：有害事象、TEAE： 治療によって生じる有害事象

13 ウプロレセラン+FAIで治療された患者のMOは30.2か月でしたが、FAI単独では12.8か月でした。 MEC治療を受けた患者では、ウプロレセランとプラセボの間でMOに有意差は見られませんでした サブグループ別のOS：MECとFAI MEC ウプロレセラン (N = 96) プラセボ (N = 98) ハザード比 95% CI イベント (%) 66 (68.8) 71 (72.4) 検閲済み (%) 30 (31.3) 27 (27.6) 中央値 8.7 12.3 1.06です 95% CI 6.7-13.4 7.8-19.9 0.75-1.51 ファイ、ウプロレセラン (N = 98) プラセボ (N = 96) ハザード比 95% CI イベント (%) 55 (56.1) 67 (69.8) 検閲済み (%) 43 (43.9) 29 (30.2) 中央値 30.2 12.8 0.73 95% CI 10.1-40.7 9.3-18.3 0.50-1.06 MEC：ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン、FAI：フルダラビン、シタラビン、イダルビシン、CI：信頼区間

14 ウプロレセランで治療された移植患者のMOには届きませんでした、 バックボーン化学療法に関係なく サブグループ別のOS：移植、MEC、FAI MEC 移植 ウプロレセラン州 (N = 47) プラセボ (N = 46) 中央値（月）24.44に達していません 時間 (95% CI) 0.52 (0.28 — 0.97) ファイ 移植 ウプロレセラン州 (N = 54) プラセボ (N = 53) 中央値（月）26.28に達していません 時間 (95% CI) 0.66 (0.35 — 1.23) MEC：ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン、FAI：フルダラビン、シタラビン、イダルビシン、HR：ハザード比、CI：信頼区間

301件の試験では、さまざまなカテゴリの重要なデータが収集され、情報が得られました 生存結果に影響する要因の関係 15 ランダム化階層 病気の状態 一次耐火物 (N=128) 早期再発 (N=50) レイト・リラプス (N=210) MEC：ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン、FAI：フルダラビン、シタラビン、イダルビシン、MRD-：測定可能な残存疾患陰性、AE：有害事象、TEAE： 治療によって生じる有害事象

16 ウプロレセランで治療された原発性難治性患者のMOは、31か月対10か月でした 化学療法のみの月でしたが、この効果はウプロレセランでは見られませんでした 早期/後期再発患者 ウプロレセラン統計局 (N = 62) プラセボ (N = 66) 中央値 31.18 10.09 95% CI 8.08 — 新規 7.95 — 15.77 時間 (CI) 0.58 (0.37 — 0.91) ウプロレセラン統計局 (N = 28) プラセボ (N = 22) 中央値 3.65 6.39 95% CI 1.64 — 6.87 4.57 — 8.15 時間 (CI) 1.50 (0.69 — 3.27) ウプロレセラン統計局 (N = 104) プラセボ (N = 106) 中央値 15.41 18.17 95% CI 9.79 — 30.19 12.22 — 25.59 時間 (CI) 1.10 (0.7 — 1.57) 原発性難治性早期再発後期再発 NE：到達していません、HR：ハザード比、CI：信頼区間

原発性難治性患者における臨床的に意味のある奏効率と持続時間 17 原発性難治性患者の回答率 エンドポイントウプロレセラン (N = 62) プラセボ (N = 66) 治療 違い 95% CI P値 EOI（IERC）での完全寛解（CR）率 n (%) 20 (32.3) 18 (27.3) 5.0 95% CI 20.9 — 45.3 17.0 — 39.6 -10.7 — 20.4 0.5424 EOI（IERC）での寛解（CR/CRH）率 n (%) 24 (38.7) 23 (34.8) 3.9 95% CI 26.6 — 51.9 23.5 — 47.6 -12.5 — 20.1 0.6801 原発性難治患者の奏効期間（DoR） ウプロレセラン州 (N = 62) プラセボ (N = 66) ハザード比 CR 20 18を達成しました イベント* (%) 6 (30.0) 14 (77.8) 中央値に達していません 12.7 0.26 95% CI 4.4 — 新規 3.7 — 27.6 0.09 — 0.75 CR/CRH 24 23を達成しました イベント* (%) 7 (29.2) 17 (73.9) 中央値に達していません 12.7 0.26 95% CI 33.8 — 新規 3.7 — 25.2 0.10 — 0.67 回答率 人気急上昇中 ウプロレセランの vs. プラセボ 期間の中央値 応答はありませんでした で届きました ウプロレスランアーム IERC：独立エンドポイント審査委員会、CI：信頼区間、NE：到達していません

18 原発性難治患者は、背骨に関係なく、ウプロレセランでより高いMOを達成します 化学療法。この効果はFAIとウプロレセランで特に顕著でした MEC ウプロレセラン (N = 23) プラセボ (N = 27) 中央値 12.2 8.0 95% インチ 3.6 — いいえ 4.1 — 19.9 時間 (CI) 0.68 (0.34 — 1.38) ファイ、ウプロレセラン (N = 39) プラセボ (N = 39) 中央値 33.8 10.2 95% インチ 8.1 — いいえ 8.6 — 19.7 時間 (CI) 0.53 (0.30 — 0.93) MEC：ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン、FAI：フルダラビン、シタラビン、イダルビシン、HR：ハザード比、CI：信頼区間

301件の試験では、さまざまなカテゴリの重要なデータが収集され、情報が得られました 生存結果に影響する要因の関係 19 MRD-ステータス (N=144) 反応の深さと移植 MEC：ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン、FAI：フルダラビン、シタラビン、イダルビシン、MRD-：測定可能な残存疾患陰性、AE：有害事象、TEAE： 治療によって生じる有害事象

20 EOIでMRD-ステータスを達成した患者のMOは2年以上でしたが、ウプロレセランで治療を受けた患者のMOはなかった バックボーン化学療法に関係なく届きました ウプロレセラン統計局 (N = 76) プラセボ (N = 68) 中央値が24.1に達していません 95% インチ 40.7 — 新規 14.5 — 新規 時間 (CI) 0.49 (0.28 — 0.84) NE：到達していません、HR：ハザード比、CI：信頼区間

301件の試験では、さまざまなカテゴリの重要なデータが収集され、情報が得られました 生存結果に影響する要因の関係 21 反応の深さと移植 移植状況 はい (N=200) いいえ (N=188) MEC：ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン、FAI：フルダラビン、シタラビン、イダルビシン、MRD-：測定可能な残存疾患陰性、AE：有害事象、TEAE： 治療によって生じる有害事象

22 移植された患者は2年以上MOを達成しました。ウプロレセランのMOは治療されました 移植を受けた患者には連絡が取れませんでした ウプロレセランへの移植 (N = 101) プラセボ (N = 99) ハザード比 イベント (%) 40 (39.6) 55 (55.6) 検閲済み (%) 61 (60.4) 44 (44.4) 中央値に達していません 24.8 0.59 95% CI 40.7 — 新しい17.7 — 新しい0.38 — 0.91です いいえ 移植 ウプロレセラン州 (N = 93) プラセボ (N = 95) ハザード比 イベント (%) 81 (87.1) 83 (87.4) 検閲済み (%) 12 (12.9) 12 (12.6) 中央値 4.3 6.0 1.42 95% CI 3.4 — 6.3 4.0 — 8.3 1.01 — 2.00 移植移植なし NE: 届きません、CI: 信頼区間

23 ウプロレセランで治療を受けた移植を受けた患者のMOには届きませんでした、 バックボーン化学療法に関係なく MEC 移植 ウプロレセラン州 (N = 47) プラセボ (N = 46) 中央値（月）24.44に達していません 時間 (95% CI) 0.52 (0.28 — 0.97) ファイ 移植 ウプロレセラン州 (N = 54) プラセボ (N = 53) 中央値（月）26.28に達していません 時間 (95% CI) 0.66 (0.35 — 1.23) MEC：ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン、FAI：フルダラビン、シタラビン、イダルビシン、HR：ハザード比、CI：信頼区間

301件の試験では、さまざまなカテゴリの重要なデータが収集され、情報が得られました 生存結果に影響する要因の関係 24 広告と真面目な人 安全性と耐容性 MEC：ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン、FAI：フルダラビン、シタラビン、イダルビシン、MRD-：測定可能な残存疾患陰性、AE：有害事象、TEAE： 治療によって生じる有害事象

301 安全観察 既知のものと一致しています ウプロレセランの安全プロファイル • DDIの有害な有害性は知られていません • CYP阻害/誘導はありません • 用量制限毒性はありません •（QTの）hERG信号はありません 延長) • 分化症候群はありません 25 DDI：薬物間相互作用、TEAE：治療によって誘発される有害事象、m：イベントの総数 骨格化学療法の既知の安全性プロファイルと一致する有害事象 レジメン 有害事象ウプロレセラン州 n (%) [m] プラセボ n (%) [m] 合計 n (%) [m] シリアス・ティード 69 (35.9) [97] 66 (34.2) [97] 135 (35.1) [194] 3年生以上 165歳 (85.9) [775] 169 (87.6) [744] 334 (86.8) [1519] 涙 → 製造中止 3 (1.6) [3] 2 (1.0) [2] 5 (1.3) [5] 死亡者数 13 (6.8) [13] 13 (6.7) [14] 26 (6.8) [27] 治療によって生じる有害事象

26 ウプロレセランで複数にわたって臨床的に意味のある効果が認められました 事前に指定されたサブグループ サバイバルの結果 • プラセボで移植された患者のMOが2年以上続いた患者とそうでない患者 それでもウプロレセランではハザード比0.59に達しています • ウプロレセランで治療されたFAI患者のMOは、12.8か月に対して30.2か月でした プラセボでハザード比が0.73の月です • ウプロレセランで治療された原発性難治性患者のMOは31.2でした プラセボで10.1か月、ハザード比が0.58の場合 • 治療を受けた原発性難治患者のDoR中央値には達しませんでした ウプロレセラン+化学療法で • 患者の年齢は、試験の両群に有意な影響を及ぼしませんでした • 有害事象は既知の副作用プロファイルと一致していました 試験で使用された化学療法 MEC：ミトキサントロン、エトポシド、シタラビン、FAI：フルダラビン、シタラビン、イダルビシン、MRD-：測定可能な残存疾患陰性、AE：有害事象、TEAE： 治療によって生じる有害事象、DoR：寛解期間

進むべき道 ハルウト・セメルジャン 社長兼最高経営責任者

• NCCNとELNのガイドラインはプライマリを示しています 難治性AMLは予後不良を予測します • 現在の治療法：サルベージCT、HCT強力 対象となる患者さんにおすすめ • サルベージ療法でCRを達成するのはわずか15〜20％です2 • 5年オペレーティングシステム：5～ 10% 2 。アロホクトの患者さんでは、OSが5歳です 20-30% 1 28 AMLは最近進歩していますが、次のような患者には治療法の選択肢が必要です 原発性難治性急性骨髄性白血病 最大 40% 新たに診断されたAMLの 一次耐火物 英国MRCによる新規事業の成果の遡及的分析 初期治療への反応に基づいてAML（N=8907）と診断されました 研究された定義に従って最初に難治性と特定された時点からの生存、または完全寛解期に入るまでの生存 導入化学療法の1コース（C1）後（CR）a）C1後のCR、RES（抵抗性疾患、達成失敗 C1後のCR）、REF1（C1に対する軽微または無反応）、PR（C1への部分的な応答）、REF 2（後にCRを達成できない） ICの2コース）; P. ファーガソンら。早期に許可される原発性難治性急性骨髄性白血病の運用上の定義 同種幹細胞移植の恩恵を受ける可能性のある患者の特定 Hematologica 2016 Volume 101 (11): 1351-1358 プライマリー 耐火物 AML 1。K.H. ベグナら。欧州白血病ネット定義の原発性難治性急性骨髄性白血病： 同種造血幹細胞移植の価値と全体的な反応。血液がん ジャーナル 2022 2。F. ラバンディら。難治性急性骨髄性白血病患者の特徴と治療結果 1サイクルの高用量シタラビンベースの導入化学療法。ブラッド、2010年12月23日 ボリューム 116、ナンバー 26

短期的な焦点 29 • R/R AMLのフェーズ3トライアル（n=388）、 結果は2024年第2四半期に発表されました • 未だ満たされていない大きなニーズと 以下を含む臨床的に意味のあるデータ 31.18か月のMOと10.09か月のMOの比較 そしてプライマリーのハザード比は0.58です 耐火AMLです • 潜在的な規制を調査しています 特定のAMLでのアップロールの経路 一次耐火物などの患者 人口 の重要なフェーズ3のトライアル ウプロレセラン州 • 最前線のAML（n=267）に完全登録された第2相試験（n=267）が進行中で、NCIが後援しています • 他のAMLで進行中のIIT 人口。予備データ 2022/2023年のアッシュで発表されました 複数の進行中のアップローラー 臨床試験 • 2025年第1四半期までの現金の延長 • SCDでパートナーシップを求めています プログラム ターゲット 業務遂行

ありがとうございます。質問? 2024年6月 | ナスダック：グリック

その他の試験データ 2024年6月 | ナスダック：グリック

cRC：完全寛解複合体、ELN：欧州白血病ネット、CI：信頼区間、MRD：測定可能な残存病変。32 Uproleselanの生存結果は層別化因子や他のサブグループによって異なります 全生存サブグループのハザード比（95％CI） 性別 • 女性 0.93 (0.63-1.36) • 男性 0.95 (0.67-1.36) エルンリスク • 好ましい0.72（0.38-1.38） • 中級者向け 0.71 (0.39-1.29) • 不利な 1.24（0.85-1.82） 全生存サブグループのハザード比（95％CI） 疾病対応 • CR 0.92 (0.54-1.59) • CR/CRH 1.01 (0.64 — 1.60) • CR/CRI 0.86 (0.52-1.41) • CRc 0.94 (0.62-1.45) • CRC/MLFS/PR 0.80 (0.55-1.17) • 応答がありません 1.01（0.70-1.46） CRCとMRD • ネガティブ0.63（0.34-1.16） • ポジティブ1.66（0.67-4.11）

EOI：導入療法の終了、IERC：独立エンドポイント審査委員会、MRD-：測定可能な残存疾患陰性 33 副次的エンドポイントとCrC MRD-は、プラセボと比較してウプロレセランで好調に推移しました その他のエンドポイント ウプロレセラン州 N = 194 n (%) プラセボ N = 194 n (%) 治療 差のP値 ノンレスポンダーでのその後のAML Rx (n=80/n=78) 32 (40.0) 36 (46.2) -6.2 0.3865 MRD-MRD-CR/CRI、EOI/IERC (n=77/n=80) 50 (64.9) 47 (58.8) MRD-CR/CRH/CRI、EOI/IERC (n=97/n=95) 64 (66.0) 56 (58.9) MRD-CR/CRH/CRI/MLFS/PR、EOI/IERC (n=114/n=116) 70 (61.4) 64 (55.2)

34 ウプロレセランで治療された原発性難治性患者の方が有意に多かった 寛解期間とプラセボの違い 一次耐火物 ウプロレセラン州 N = 62% プラセボ n = 66ハザード比 CR/CRH/CRI 26 29を達成しました イベント* (%) 8 (30.8) 21 (72.4) 中央値に達していません 12.7 0.28 95% CI 33.8 — 新規 6.1 — 16.0 0.12 — 0.68 * 達成された回答の喪失と定義される事象 DoR：寛解期間、CI：信頼区間

CI: 信頼区間 35 一次耐火物では、ウプロレセランとプラセボの回答率が好調な傾向にあります 患者 一次耐火物 エンドポイントウプロレセラン (N = 62) プラセボ (N = 66) 治療 違い 95% CI P値 導入療法中の重度の口腔粘膜炎の発生率 n (%) 0 (1.5) -1.5 95% CI 0.0 — 5.8 0.0 — 8.2 -8.1 — 4.5 1.000