展示99.1

Zevra Therapeutics、KP1077の特発性過眠症に対する第2相臨床試験の陽性最終結果を発表

SLEEP 2024年次会議で、特発性過眠症のKP1077の第2相臨床試験の陽性最終結果が発表される

KP1077は、患者報告の昼間の眠気、睡眠慣性、脳の混乱の評価において、意義のある臨床的な改善を示し、よく耐えられました

KP1077は、患者報告の昼間の眠気、睡眠慣性、脳の混乱の評価において、意義のある臨床的な改善を示し、よく耐えられました

KP1077の朝夕用量の薬物動態に関する追加データが提示されました。

欧州委員会、特発性過眠症の治療にKP1077に対するオーファンドラッグ指定を付与

レジスタンスプレイヤーズ、アカデミースポーツアウトドアーズ

2024年6月3日、フロリダ州セレブレーション、グローブニュースワイヤー/--Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra、または同社)は、希少疾患治療薬企業として、特発性過眠症 (IH)患者におけるKP1077 (serdexmethylphenidate またはSDX)の安全性と耐性を評価するランダムプラセボ対照の二重盲検第2相臨床試験 (NCT05668754) の最終陽性結果が、2024年6月1日から5日まで、ヒューストンのアメリカ睡眠医学アカデミーと睡眠研究協会の38回目の共同会議であるSLEEP 2024でポスター発表された。^階さらに、朝と夜に投与した場合のSDXの薬物動態についてのポスターを記載した第2のポスターも発表されました。

「特発性過眠症に苦しむ患者の治療の強力な候補としてKP1077の陽性的な第2相臨床試験の結果に励まされています。KP1077は、現在利用可能な治療法で不十分に対応されている患者に異なる治療オプションを提供する可能性があると考えています。」とZevraのCMOであるAdrian Quartel, MD, FFPMは述べています。

この概念実証研究は、安全性と耐容性を示すことを目的として行われ、統計的有意性を示すためには十分なパワーがありませんでした。ただし、第2次評価項目であるEpworth Sleepiness Scale（ESS）の総合スコア、Idiopathic Hypersomnia Severity Scale（IHSS）、Sleep Inertia Visual Analog Scale（SIVAS）および脳霧の症状と重症度を評価するための新しい尺度など、いくつかの重要な二次的および探索的エンドポイントが含まれています。これらの二次エンドポイントから収集されたデータは、KP1077の第3相臨床試験の研究デザインに関する情報提供に役立ちます。

「第2相臨床試験の結果は、研究の主要エンドポイントによって測定されたKP1077の安全性と耐性を支持するものです。臨床的有意義性のある効果の両方について、患者は、睡眠慣性、過剰な昼間の眠気（EDS）、および患者報告の特発性過眠症特異的なアウトカムなど、IH症状の重症度で有意義な改善を示しました。」と調査責任者のChristopher Drake博士は述べています。

特発性過眠症のKP1077の第2相臨床試験の主要ポイント：

また、KP1077の朝と夜に投与した場合の薬物動態も研究されました。これらのデータもSLEEP 2024でポスター発表されます。

KP1077の朝と夜に投与した場合の薬物動態の主な結論

第2相試験の結果に基づいて、同社は以下を信じています。

それぞれの研究の結果は、ホールA3、ポスタープレゼンテーションセッションP-13で2回にわたって議論されました：

Zevra Therapeuticsの代表者は、展示時間中にブース＃1421で追加のディスカッションを行うこともできます。 Zevraは、特発性過眠症を持つ人々の声を上げるために、Hypersomnia Foundationの使命を認識しており、2024年6月1日の最初の「特発性過眠症日（IH Day）」に参加することを誇りに思っています。 IH Dayは、Hypersomnia Foundation's BeyondSleepy Conferenceがヒューストンで開催され、特発性過眠症認知週間（2024年6月7日まで）のキックオフとして機能しました。特発性過眠症財団について会社の将来の報告書には、追加情報が含まれる場合があります。s特発性過眠症に苦しむ人々の意識を高め、教育し、声を上げるために、Zevraは自負しており、起業家の「特発性過眠症の日（IH Day）」に参加することを誇りに思っています。特発性過眠症2024年6月1日に開催されたHypersomnia Foundation's BeyondSleepy Conferenceで、IH Dayはキックオフとして機能し、特発性過眠症認知週間の開始となりました。BeyondSleepy Conferenceこれは、最初の特発性過眠症認知週間（2024年6月7日まで）のキックオフとして機能しました。特発性過眠症認知週間特発性過眠症認知週間は、2024年6月7日まで続きます。

KP1077 Phase 2試験については、次のことが言えます。

第2相臨床試験は、IHの治療のためにKP1077の安全性と耐容性を評価する二重盲検プラセボ対照剤無作為化用量最適化多施設研究であり、試験のPart 1は5週間のオープンラベル用量調整期間で患者がKP1077の4つの用量（80 mg / day、160 mg / day、240 mg/day、または320 mg/day）のうち1つに最適化されることを評価し、試験のPart 2では2週間の無作為化二重盲検離脱期間があり、試験参加者の2/3は最適化された用量を引き続き投与し、残りの1/3はプラセボを投与しました。参加者は、2つに均等に分けられたコホートに割り当てられました。最初のコホートは、就寝前に1回の投与を受け、2番目のコホートは起床直後に1日の半分を受け取り、就寝前に残りの半分を受け取りました。 Zevraは、アメリカの24の施設で66人のIH成人患者をオープンラベルの用量調整期間に登録し、そのうち50人が二重盲検期に移行しました。

主要なエンドポイントはKP1077の安全性と耐容性であり、主要な二次エンドポイントはEpworth Sleepiness Scale（ESS）総スコアの変化でした。追加の二次エンドポイントには、IH Severity Scale（IHSS）、Sleep Inertia Visual Analog Scale（SIVAS）、および脳が霞んだ症状と重症度を評価するための新しいスケールが含まれていました。

特発性過眠症について

特発性過眠症（IH）は、昼間の過剰な眠気（EDS）に特徴がある希少な睡眠障害です。IHの患者は、昼間に眠り込んでしまったり、十分または長時間の夜間の睡眠でも持続する抑えきれない睡眠が必要だったりすることがあります。さらに、IHの場合、起きることが非常に困難であり、睡眠惰性として知られる深刻な脳の霧や、意図しないまたは不適切な時間に眠りにつくことがよくあります。これらのIHの症状は、記憶の欠落、集中力の維持の困難、そしてうつ病などの、さらに強い障害を引き起こす場合があります。請求データに基づくと、現在米国で約37,000人の患者がIHと診断されていると推定されていますが、まだ診断されていない患者や誤診された患者、または治療を受けていない患者がいるため、総患者数ははるかに多い可能性があります。

KP1077（serdexmethylphenidateまたはSDX）は、Zevraのプロプライエタリプロドラッグであり、d-methylphenidate（d-MPH）の唯一の有効成分（API）です。KP1077は、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾患治療薬指定を受けており、KP1077の唯一のAPIであるSDXは、スケジュールIIの制御物質であるd-MPHと比較して濫用の可能性が低いという証拠に基づいて、米国麻薬取締局（DEA）によってスケジュールIVの制御物質として分類されています。

KP1077（serdexmethylphenidateまたはSDX）は、Zevraの独自のprodrug d-methylphenidate（d-MPH）および唯一の有効成分（API）です。KP1077は、特発性過眠症の治療に対して米国食品医薬品局（FDA）および欧州委員会により孤発性疾患用医薬品指定が付与されています。KP1077の唯一のAPIであるSDXは、d-MPH（スケジュールII規制物質）に比べて乱用の可能性が低いという証拠に基づき、米国麻薬取締局（DEA）によってスケジュールIV規制物質に指定されています。さらに、KP1077には知的財産保護が2037年まで及びそれ以上可能です。

Zevra Therapeuticsについて

Zevra Therapeuticsは、科学、データ、患者ニーズを組み合わせ、限られた治療オプションまたはなしの病気に対する革新的な治療法を創出する希少疾患企業です。私たちの使命は、希少疾患を持つ人々に人生を変える治療薬を提供することです。独自のデータ駆動型開発および商業化戦略により、企業は複雑な薬剤開発の課題を乗り越え、新しい治療法を希少疾患コミュニティに提供しています。

Zevra Therapeuticsおよびその関連会社による拡大アクセスプログラムは、同社のウェブサイトに掲載された拡大アクセスプログラム（EAP）方針に従います。これらのプログラムへの参加は、それぞれのプログラムが運営される管轄法律および規制の対象となります。このようなプログラムへの参加資格は、治療医の裁量によるものです。

詳細はwww.zevra.comをご覧ください。また、X（旧名Twitter）およびLinkedInでフォローしてください。

アメリカ睡眠医学会について

睡眠障害センター協会として1975年に設立され、アメリカ睡眠医学会（AASM）は、医療専門分野である睡眠医学に専念する唯一のプロフェッショナル協会です。睡眠分野の中で主導的な役割を果たしているAASMは、睡眠医療の標準を設定し、健康、教育、研究において卓越性を促進しています。AASMには、認定されたメンバーの睡眠センターおよび個人会員を合わせて11,000人以上の会員がいます。会員には、医師、科学者、その他の医療専門家が含まれます。

睡眠研究協会について

睡眠研究会（SRS）は、睡眠と循環リズム科学を教育し研究する科学者のための組織です。 SRSは、トレーニングと教育を通じて会員と睡眠研究分野に役立つフォーラムを提供することによって、会員および睡眠研究分野に奉仕しています。

前向きな声明に関する警告注記

このプレスリリースには、1995年の私的訴訟改正法に基づく将来の見通しに関する記述が含まれる場合があります。将来の見通しに関する記述には、歴史的または現在の事実に関係することだけでなく、以下を含むすべての記述が含まれます。当社の事前臨床試験または臨床試験データの約束と影響の可能性、いかなる特定の疾患指標または投与量における当社のいかなる製品または製品候補の潜在的な利点、およびこのようなイベントまたはZevraの参加について。将来の見通しに関する記述は、現在Zevraが利用可能な情報および現在のプランまたは期待に基づいています。それらは、いくつかの既知および未知の不確実性、リスク、および他の重要な要因に基づいており、これらの要因によって、将来の結果、パフォーマンス、または成功が、将来の結果、パフォーマンス、または成功とは異なる可能性があります。こうした要因およびその他の重要な要因については、Zevraの2023年12月31日までの10-Kフォームの「リスクファクター」セクション、2024年3月31日までの四半期レポート、およびその他のコミッションに提出されるファイリングに詳細が記載されています。将来的にこのような先見性のある発言を更新することがあるかもしれませんが、法律によって要求される場合を除いて、私たちはそれを行う義務はありません。私たちの見解が変化した場合でも、私たちは義務を負いません。私たちは、こうした先見性のある発言に対する期待が合理的であると考えているが、そのような期待が正しいことを保証することはできない。このような先見性のある発言を私たちが見るどの日付以降についても、私たちの見解を表していると信じられないため、それらには依存すべきではありません。

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