米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

 

フォーム10-Q

(マークワン)

 

☒ 1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書

四半期終了時 2024年3月31日

または

☐ 1934年の証券取引法のセクション13または15（d）に基づく移行レポート

からへの移行期間について

コミッションファイル番号 001-33497

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

デラウェア州

71-0869350

(州またはその他の管轄区域)

(IRS) 雇用主

法人または組織)

識別番号)

47 ハルフィッシュ・ストリート、 プリンストン、 NJ

08542

(主要執行機関の住所)

(郵便番号)

(609)

662-2000

(登録者の電話番号、エリアコードを含む)

同法第12条 (b) に従って登録された証券：

各クラスのタイトル			トレーディングシンボル			登録された各取引所の名前
普通株式、額面価格1株あたり0.01ドル			折る			ナスダック・グローバル・マーケット

登録者が（1）1934年の証券取引法のセクション13または15（d）によって提出が義務付けられているすべての報告を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。 はい☒ いいえ ☐

登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルを提出する必要があったほど短い期間）に、規則S-Tの規則405（この章の§232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。 はい☒ いいえ ☐

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐

登録者がシェル会社（証券取引法の規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ ☒

2024年4月25日現在の登録者の普通株式の発行済み株式数、1株あたり額面0.01ドルは 296,198,963 株式。

アミカス・セラピューティクス株式会社

 

2024年3月31日に終了した四半期期間のフォーム10-Q

 

ページ

パートI。財務情報

3

アイテム 1.

連結財務諸表と注記（未監査）

3

2024年3月31日および2023年12月31日現在の連結貸借対照表

3

2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の連結営業報告書

4

2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の包括損失の連結計算書

5

2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の株主資本の変動に関する連結計算書

6

2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の連結キャッシュフロー計算書

7

連結財務諸表に関する注記

8

アイテム 2.

経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析

17

アイテム 3.

市場リスクに関する定量的・質的開示

23

アイテム 4.

統制と手続き

23

パートII。その他の情報

23

アイテム 1.

法的手続き

23

アイテム 1A.

リスク要因

23

アイテム 2.

持分証券の未登録売却および収益の使用

23

アイテム 3.

シニア証券のデフォルト

24

アイテム 4.

鉱山の安全に関する開示

24

アイテム 5.

その他の情報

24

アイテム 6.

展示品

25

署名

26

将来の見通しに関する記述に関する特記事項

フォーム10-Qのこの四半期報告書には、リスク、不確実性、仮定を含む将来の見通しに関する記述が含まれています。将来の見通しに関する記述とは、歴史的事実の記述を除き、当社の戦略、将来の事業、将来の財政状態、将来の収益、予測コスト、見通し、計画、経営目標に関する現在の期待と予測を説明するすべての記述です。これらの記述の前や後に、「目的」、「予測」、「信じる」、「できる」、「できる」、「できる」、「見積もる」、「期待する」、「予測」、「意図」、「可能性が高い」、「かもしれない」、「かもしれない」、「見通し」、「計画」、「可能性」、「予測」、「プロジェクト」、「模索」、「求める」、「すべき」という単語が続くか、含まれている場合があります。「するだろう」、「するだろう」、その否定語や複数形、その他の似た意味の言葉や用語。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの識別語が含まれているわけではありません。

これらの将来の見通しに関する記述は、将来の出来事に関する現在の期待と予測に基づいています。私たちは、将来の見通しに関する記述に関連してなされた仮定は妥当だと考えていますが、その仮定と期待が正しいことを保証することはできません。以下の重要な要因が当社の将来の業績に影響を与える可能性があり、それらの結果やその他の結果が、当社の将来の見通しに関する記述で表明または暗示されているものと大きく異なる可能性があることをご理解ください。

•当社の新薬候補品の臨床試験の範囲、進捗状況、結果、費用。

•Pombiliti®（「ATB200」または「シパグルコシダーゼアルファ」とも呼ばれます）の製造コストを含む、当社の商業的、臨床的、および前臨床研究のための医薬品供給の製造コスト

•パイプライン候補の前臨床研究とその後の臨床試験の将来の結果。これには、規制当局の承認を得たり、そのような治療法を商品化する能力も含まれます。

•製品候補の規制審査の費用、時期、結果。

•製品候補の審査に関連する規制基準のすべての変更。

•Galafold®、Pombiliti® + Opfolda®、または当社の製品候補を含む、当社の製品の製造、輸送、テスト、開発、または商品化の能力に影響を与える法律、規則、または規制の変更。

•製品のマーケティング、販売、流通を含む商業化活動の費用。

•競合技術の出現やその他の不利な市場発展。

•当社の製品および製品候補の潜在的な市場機会に関する見積もり。

•Galafold®（「ミガラスタットHCl」とも呼ばれます）の商品化を成功させる当社の能力。

•規制当局の申請が承認されれば、Pombiliti® + Opfolda®（まとめて「AT-GAA」とも呼ばれます）をEU、英国、米国、およびその他の地域で成功裏に商品化する当社の能力。

•Galafold® やPombiliti® + Opfolda® など、十分な数の臨床製品または商業用製品を製造または供給する当社の能力。

•ガラフォールド® とポンビリティ® + Opfolda® の償還を受ける当社の能力。

•Galafold® およびPombiliti® + Opfolda® の市販後のコミットメントまたは継続的な規制当局承認の要件を満たす当社の能力。

•Galafold® とPombiliti® + Opfolda®、または開発または買収され、規制当局の承認を受けたその他の製品が市場で受け入れられる当社の能力。

•特許出願の準備、出願、手続き、および知的財産関連の請求の維持、執行、弁護にかかる費用（ハッチ・ワックスマン訴訟を含む）

•当社に対して提起された、または提起される可能性のある訴訟、またはハッチ・ワックスマン訴訟を含む、当社が他者に対して追求している、または追求する可能性のある訴訟の影響。

•私たちが事業、製品、技術を買収または投資する範囲。

•買収した製品や技術を当社の事業にうまく統合したり、既存の製品や技術を事業から売却またはライセンス供与したりする当社の能力。これには、取引から期待される利益が当社によって完全に実現されないか、予想よりも実現に時間がかかる可能性も含まれます。

•ライセンス契約、コラボレーション、パートナーシップ、またはその他の同様の取り決めを確立し、そのような協力者からマイルストーン、ロイヤリティ、またはその他の経済的利益を得る当社の能力。

•地方、州、国レベルでの気候報告要件を含む、新しい環境、社会、ガバナンス基準に関連する費用と、それを遵守する能力。

•情報技術システムをうまく保護し、グローバルな事業とサプライチェーンを中断することなく維持する当社の能力。

•収益、営業支出、または収益性に影響を与えるその他の指標を正確に予測する当社の能力。

•外貨為替レートの変動。そして

•会計基準の変更。

これらのリスクと不確実性を踏まえると、将来の見通しに関する記述で開示されている計画、意図、期待を実際に達成できない可能性があります。私たちの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。実際の結果や出来事は、当社が行う将来の見通しに関する記述に開示されている計画、意図、期待とは大きく異なる可能性があります。2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kの年次報告書の第1部項目1A — リスク要因に含まれる注意事項には、実際の結果や出来事が当社の将来の見通しに関する記述と大きく異なる可能性があると考えられる重要な要素が含まれています。ここに記載されているこれらの要因やその他のリスク要因は、実際の結果や進展が当社の将来の見通しに関する記述に記載されているものと大きく異なる原因となる可能性のある重要な要因のすべてではありません。その他の未知または予測不可能な要因も、業績に悪影響を及ぼす可能性があります。当社の将来の見通しに関する記述には、将来の協力、提携、企業結合、パートナーシップ、特定の資産の戦略的アウトライセンス、前臨床段階、臨床段階、市販製品またはプラットフォーム技術の買収、または当社が行う可能性のあるその他の投資の潜在的な影響は反映されていません。したがって、私たちが期待する実際の結果や発展が実現するという保証はありません。また、たとえ実質的に実現したとしても、それらが私たちに期待される結果や効果をもたらすという保証はありません。これらの不確実性を踏まえ、投資家はそのような将来の見通しに関する記述に過度に依存しないように注意する必要があります。

このフォーム10-Qの四半期報告書を、2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kの年次報告書（参照により組み込まれた文書を含む）と併せて完全に読んでください。また、実際の将来の業績は予想とは大きく異なる可能性があることを理解した上でお読みください。これらの将来の見通しに関する記述は、このレポートの日付の時点でのみ述べられています。法律で義務付けられている場合を除き、経験や将来の発展により、そのような記述で表明または暗示される予測結果が実現しないことが明らかになった場合でも、将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する義務を負わず、特に義務も負いません。

パートI。財務情報

アイテム 1.連結財務諸表とメモ（未監査）

アミカス・セラピューティクス株式会社

連結貸借対照表

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

連結財務諸表の添付注記を参照してください

アミカス・セラピューティクス株式会社

連結営業報告書

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

			3月31日に終了した3か月間
			2024						2023
純製品売上高			$	110,403					$	86,270%
売上原価			13,567						6,942
売上総利益			96,836						79,328
営業経費:
研究開発			28,329						41,499
販売、一般、管理			88,029						73,957
支払われる偶発対価の公正価値の変動			—						251
リストラ費用			6,045						—
減価償却と償却			2,154						1,257
営業費用の合計			124,557						116,964
事業による損失			(27,721)						(37,636)
その他の費用:
利息収入			1,540						2,199
支払利息			(12,436)						(11,844です)
その他の費用			(4,966)						(5,938)
所得税控除前損失			(43,583)						(53,219)
所得税（費用）給付			(4,836)						287
普通株主に帰属する純損失			$	(48,419)					$	(52,932)
普通株式1株あたりの普通株主に帰属する純損失-基本および希薄化後			$	(0.16)					$	(0.18)
加重平均発行済普通株式 — 基本株と希薄化後			302,903,009						291,336,750です

                                                                                    

連結財務諸表の添付注記を参照してください

アミカス・セラピューティクス株式会社

連結包括損失計算書

(未監査)

(千単位)

連結財務諸表の添付注記を参照してください

アミカス・セラピューティクス株式会社

連結株主資本変動計算書

(未監査)

(千単位、株式金額を除く)

連結財務諸表の添付注記を参照してください

アミカス・セラピューティクス株式会社

連結キャッシュフロー計算書

(未監査)

(千単位)

			3月31日に終了した3か月間
			2024						2023
営業活動
純損失			$	(48,419)					$	(52,932)
純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整：
負債割引と繰延融資の償却			531						667
減価償却と償却			2,154						1,257
株式ベースの報酬			30,803						34,894
支払われる偶発的対価の公正価値の現金以外の変動			—						251
外貨再測定損失			1,736						5,885
繰延税金			—						(4,939)
その他			5,818						—
営業資産および負債の変動：
売掛金			9,557						(1,367)
インベントリ			(1,678)						(3,158)
前払費用およびその他の流動資産			(5,340)						1,839
買掛金、未払費用、およびその他の流動負債			(24,483)						(72)
その他の非流動資産および負債			(374)						(394)
営業活動に使用された純現金			$	(29,695)					$	(18,069)
投資活動
有価証券の売却と償還			38,907						54,944
有価証券の購入			(29,559)						(16,747)
資本支出			(1,811)						(1,942)
投資活動によって提供される純現金			$	7,537					$	36,255
資金調達活動
ファイナンスリースの支払い			(42)						(28)
既得制限付株式ユニットに支払われる源泉徴収税			(16,721)						(12,806)
行使したストックオプションからの収入、純額			3,454						2,655
市場での募集に関連する株式の発行による収入（発行費用を差し引いたもの）			—						2,354
財務活動に使用された純現金			$	(13,309)					$	(7,825)
現金、現金同等物、および制限付現金に対する為替レートの変動の影響			$	(1,816)					$	1,507
期末の現金、現金同等物、および制限付現金の純増加（減少）			(37,283)						11,868
期首における現金、現金同等物、制限付現金			250,077						153,115です
期末の現金、現金同等物、制限付現金			$	212,794					$	164,983
キャッシュフロー情報の補足開示
期間中に利息として支払われた現金			$	11,801					$	11,361
期末時点で未払いの資本支出			$	1,110					$	1,260
税金として支払われた現金			$	635					$	178
リースのインセンティブを通じて支払われるテナントの改善			$	52					$	—

連結財務諸表の添付注記を参照してください

アミカス・セラピューティクス株式会社

連結財務諸表の注記

(未監査)

1。 事業内容の説明

2。 重要な会計方針の要約

3。現金、現金同等物、有価証券、制限付現金

4。インベントリ

5。債務

6。 リストラ

7。 株式ベースの報酬

8。公正価値で測定された資産と負債

9。普通株式1株あたりの基本および希薄化後の純損失

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析

以下の説明は、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる未監査の連結財務諸表とその注記、および2023年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kの年次報告書に含まれる監査済み連結財務諸表とその注記と併せて読む必要があります。このセクションで述べている記述の一部は、連邦証券法の意味における将来の見通しに関する記述です。将来の見通しに関する記述の詳細については、フォーム10-Qのこの四半期報告書の「将来の見通しに関する記述に関する特記事項」というタイトルのセクションを参照してください。特定のリスク要因により、実際の結果、業績、または成果が、以下の説明で表明または暗示されているものと大きく異なる場合があります。このようなリスク要因の説明については、2023年12月31日に終了した会計年度のForm 10-Kの年次報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションを参照してください。

[概要]

私たちは、希少疾患の新薬の発見、開発、提供に焦点を当てた、患者専用のグローバルなバイオテクノロジー企業です。私たちは、現在の治療法を時代遅れにし、患者に大きな利益をもたらし、クラス一または最高となる可能性のある、最高品質の治療法を提供することを目指しています。私たちが市販している2つの治療法は、罹患しやすい遺伝的変異を持つファブリー病患者を対象とした最初の経口単剤療法であるGalafold® と、遅発性ポンペ病の成人の主要な疾患関連組織への活性酵素の取り込みを改善するために設計された新しい治療法であるPombiliti® +Opfolda® です。

Galafold®（「migalastat」とも呼ばれます）は、米国（「米国」）、欧州連合（「EU」）、英国（「英国」）、日本を含む世界40か国以上で承認されています。さらに、Galafold® は、米国、EU、英国、日本、その他いくつかの国でオーファンドラッグの指定を受けています。

Pombiliti® + Opfolda®（「シパグルコシダーゼアルファ-atga/miglustat」とも呼ばれる）は、2023年にポンペの三大市場（米国、EU、英国）で承認されました。現在、複数の規制当局への提出と世界の保健当局との償還手続きが進行中です。さらに、Pombiliti® + Opfolda® は、米国、EU、英国、日本、その他いくつかの国でオーファンドラッグの指定を受けています。

当社の戦略

私たちの戦略は、社内で開発、共同開発、取得、またはライセンス供与された製品や製品候補を通じて、希少疾患を抱える人々に最高品質の医薬品を開発、製造、試験、提供することです。私たちはグローバルな能力を活用して、次世代の治療法と新技術に焦点を当てた創薬活動を行い、ファブリー病とポンペ病のフランチャイズを開発し、拡大しています。

私たちの進歩の要点は次のとおりです。

•ファブリー病における商業上および規制上の成功。2024年3月31日に終了した3か月間、Galafold® の収益は連結売上高の9,940万ドルで、前年同期と比較して1,320万ドル増加しました。私たちは引き続き堅調な商業的勢いと、他の地域への拡大も見ています。

•ポンペ病プログラムのマイルストーン。2024年3月31日に終了した3か月間、Pombiliti® +Opfolda® の収益は連結売上高の1,100万ドルでした。Pombiliti® +Opfolda® は、2023年6月に欧州委員会（「EC」）、2023年8月に英国の医薬品・ヘルスケア製品規制庁（「MHRA」）、2023年9月に米国食品医薬品局（「FDA」）によって承認されました。

•パイプラインの進歩と成長。私たちはグローバルな能力を活用して、次世代の治療法と新技術に焦点を当てた創薬活動を行い、ファブリー病とポンペ病のフランチャイズを開発し、拡大しています。

•財務力。2024年3月31日現在の現金、現金同等物、および有価証券の合計は2億3,960万ドルでした。

当社の商用製品と製品候補品

ファブリー病用ガラフォールド®（ミガラスタットHCl）

当社の経口精密治療薬Galafold® は、インビトロアッセイデータに基づいて、ファブリー病と適応性の高いガラクトシダーゼアルファ遺伝子（「GLA」）変異の診断が確定した成人の治療薬として、2018年8月にFDAから迅速な承認を受けました。Galafold® は、ファブリー病の診断が確定していて、適応性の高い変異を持っている16歳以上の成人および青年の長期治療のための第一選択療法として、2016年5月にEUと英国で承認されました。販売許可の承認および12歳以上の体重45kg以上の青少年の承認は、世界40か国以上で承認されています。12歳以上の青少年向けを含め、他の国でもGalafold® を引き続き発売する予定です。

経口投与の単剤療法であるGalafold® は、Good Laboratory Practice（「GLP」）細胞ベースのアメニビリティアッセイで適応性があることが確認された遺伝子変異を持つ患者の内因性α-ガラクトシダーゼA（「alpha-GAL A」）酵素に結合して安定化するように設計されています。

ファブリー病の次世代

私たちは、ファブリー病を患うすべての人々のために、継続的なイノベーションに取り組んでいます。長期的な取り組みの一環として、ファブリー病の次世代遺伝子医薬品の発見も続けています。

ポンペ病用のPombiliti®（シパグルコシダーゼalfa-atga）+ Opfolda®（ミグルスタット）

私たちは生物製剤の能力を活用して、遅発性ポンペ病の新しい治療パラダイムであるPombiliti® + Opfolda® を開発しました。Pombiliti® +Opfolda® は、2023年6月に欧州委員会、2023年8月にMHRA、2023年9月にFDAによって承認されました。現在、世界の保健当局への追加の規制当局への提出と償還手続きが進行中です。

Pombiliti® + Opfolda® は、リソソームの取り込みを促進するために最適化された炭水化物構造を持つ、独自に設計されたRhGAA酵素であるシパグルコシダーゼalfa-atgaで構成され、酵素安定剤として機能するミグルスタットと組み合わせて投与されます。ミグルスタットはシパグルコシダーゼalfa-atgaに結合して安定化させ、循環中のrhGAAの不活性化を減らし、主要な疾患関連組織への活性酵素の取り込みを促進します。ミグルスタットは、グリコーゲンの還元に直接寄与する有効成分ではありません。

さらに、遅発性ポンペ病（「LOPD」）と乳児発症のポンペ病（「IOPD」）の両方の小児患者を対象とした臨床研究が進行中です。

ポンペ病の次世代

私たちは、ポンペ病を患うすべての人々のために、継続的なイノベーションに取り組んでいます。長期的な取り組みの一環として、ポンペ病の次世代遺伝子医薬品の発見も続けています。

戦略的提携と取り決め

私たちは、株主価値を高め、希少疾患や希少疾患に焦点を当てた技術や製品の開発と販売に必要な財務、技術、臨床、商業のリソースと知的財産へのアクセスを提供するために、必要に応じて事業開発の機会を引き続き評価します。私たちは、潜在的なコラボレーション、アライアンス、その他さまざまな事業開発の機会を定期的に模索しています。これらの機会には、企業結合、パートナーシップ、特定の資産の戦略的アウトライセンス、希少疾患や希少疾患を患う患者に治療法を開発して提供するという当社の戦略計画に沿った前臨床段階、臨床段階、または市販の製品や新技術の買収などが含まれます。

連結経営成績

2024年3月31日に終了した3か月と、2023年3月31日に終了した3か月間の比較

次の表は、会社の主要財務情報をまとめたものです。

純製品売上高。2024年3月31日に終了した3か月間の純製品売上高は、前年同期と比較して2,410万ドル増加しました。この増加は主に、米国とヨーロッパでのGalafold® の継続的な成長と、ヨーロッパと米国でのPombiliti® + Opfolda® の発売の両方によるものです。

商品の販売コスト。売上原価には、製造費のほか、製品の純売上高に関連するロイヤリティが含まれます。純製品売上高に対する売上原価の割合は 4.3% 増加しました。これは主に、当期の検証作業に関連した在庫償却によるものです。

研究開発費。次の表は、当社の主な開発プログラムと発生した第三者への自己負担費用をまとめたものです。

研究開発費が1,320万ドル減少したのは、主にPombiliti® +Opfolda® の商業的立ち上げによるもので、臨床支出と研究開発努力を支える従業員数の両方が減少しました。

販売費、一般管理費。販売費、一般管理費は1,410万ドル増加しました。これは主に、当社の商業的立ち上げ活動を支援する従業員数の増加による人件費、研究開発費には含まれていない承認後の費用、および第三者の専門家費用によるものです。

リストラ費用。2024年の第1四半期におけるリストラ費用は、主に、事業にとって有用ではなくなったと思われるリースを放棄して運営コストを削減する取り組みに関連していました。

所得税費用。私たちはさまざまな法域で所得税の対象となっています。当社の納税義務は、事業を展開する多くの法域における税引前利益の配分に大きく依存しています。

流動性と資本資源

Galafold® とPombiliti® + Opfolda® の立ち上げを支援する商業組織の構築だけでなく、多額の研究開発費を費やした結果、2002年に設立されて以来、利益を上げることができず、営業損失を被っています。私たちはこれまで、株式公開、製品収入、債務発行、コラボレーション、その他の資金調達契約を通じて事業資金を調達してきました。

流動性の源

2022年11月、ゴールドマン・サックス＆カンパニーと販売契約を締結しました。LLCは、市場での株式プログラム（「ATMプログラム」）を作成します。このプログラムに基づいて、総募集総収入が最大2億5,000万ドルの普通株式の売却を申し出ることができます。2024年3月31日現在、ATMプログラムでは合計1億8,440万ドル相当の株式を発行および売却できます。

キャッシュフローについてのディスカッション

2024年3月31日現在、当社の現金、現金同等物、および有価証券は2億3,960万ドルでした。私たちは、流動性と資本保全に関する当面の要件を超える現金をさまざまな有利子商品に投資しています。これには、米国政府機関の債務やマネーマーケット口座の債務が含まれます。可能な限り、集中力とリスクの度合いによる潜在的な影響を最小限に抑えるよう努めています。保険限度額を超えて金融機関との現金残高を維持していますが、そのような現金残高による損失は予想していません。現金、現金同等物、および有価証券の詳細については、「— 注3」を参照してください。「現金、現金同等物、有価証券、制限付現金」は、連結財務諸表の注記にあります。

営業活動に使用された純現金

2024年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は2,970万ドルでした。事業に使用された純現金の構成要素には、2024年3月31日に終了した3か月間の純損失4,840万ドル、営業資産および負債の変動の純減少2,230万ドルが、3,080万ドルの株式報酬と1,020万ドルのその他の非現金調整によって相殺されました。営業資産と負債の変化は主に、Pombiliti® + Opfolda® の立ち上げ活動および人件費の支払いに関連する買掛金および未払費用の2,450万ドルの減少によるものです。

2023年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は1,810万ドルでした。事業に使用された純現金の構成要素には、2023年3月31日に終了した3か月間の純損失5,290万ドルの株式報酬で相殺された5,290万ドル、その他の非現金調整による310万ドルの純損失、および主に在庫の増加による320万ドルの営業資産と負債の変動の純増加が含まれていました。

投資活動による純現金

2024年3月31日に終了した3か月間の投資活動によって提供された純現金は750万ドルでした。私たちの投資活動は、主に投資の購入、売却、満期、資本支出で構成されています。投資活動によって提供される純現金は、有価証券の売却および償還による3,890万ドルを反映していますが、有価証券の購入による2,960万ドルと資本支出の180万ドルから一部相殺されています。

2023年3月31日に終了した3か月間の投資活動によって提供された純現金は3,630万ドルでした。私たちの投資活動は、主に投資の購入、売却、満期、資本支出で構成されています。提供された純現金

投資活動により、有価証券の売却および償還による5,490万ドルが反映されます。一部は、有価証券の購入のための1,670万ドルと資本支出の190万ドルによって相殺されます。

財務活動に使用された純現金

2024年3月31日に終了した3か月間の財務活動に使用された純現金は1,330万ドルでした。財務活動に使用される純現金は、主に既得制限付株式ユニットに支払われる1,670万ドルの源泉徴収税を反映しており、350万ドルのストックオプションの行使による収益によって一部相殺されます。

2023年3月31日に終了した3か月間の財務活動に使用された純現金は780万ドルでした。財務活動に使用される純現金は、主に1,280万ドルの既得制限付株式ユニットの購入を反映しています。これは、ストックオプションの行使による270万ドルの収益と、発行費用を差し引いたATMプログラムの提供に関連する株式の発行による240万ドルの収益によって一部相殺されます。

資金要件

主に、臨床試験の実施に関連する費用を含む研究開発費により、当面の間も多額の費用が発生すると予想しています。私たちの将来の資本要件は、次のような多くの要因に左右されます。

•当社の新薬候補品の臨床試験の範囲、進捗状況、結果、費用。

•Pombiliti®（「ATB200」または「シパグルコシダーゼアルファ」とも呼ばれます）の製造コストを含む、当社の商業的、臨床的、および前臨床研究のための医薬品供給の製造コスト

•パイプライン候補の前臨床研究とその後の臨床試験の将来の結果。これには、規制当局の承認を得たり、そのような治療法を商品化する能力も含まれます。

•製品候補の規制審査の費用、時期、結果。

•製品候補の審査に関連する規制基準のすべての変更。

•Galafold®、Pombiliti® + Opfolda®、または当社の製品候補を含む、当社の製品の製造、輸送、テスト、開発、または商品化の能力に影響を与える法律、規則、または規制の変更。

•製品のマーケティング、販売、流通を含む商業化活動の費用。

•競合技術の出現やその他の不利な市場発展。

•当社の製品および製品候補の潜在的な市場機会に関する見積もり。

•Galafold®（「ミガラスタットHCl」とも呼ばれます）の商品化を成功させる当社の能力。

•規制当局の申請が承認されれば、Pombiliti® + Opfolda®（まとめて「AT-GAA」とも呼ばれます）をEU、英国、米国、およびその他の地域で成功裏に商品化する当社の能力。

•Galafold® やPombiliti® + Opfolda® など、十分な数の臨床製品または商業用製品を製造または供給する当社の能力。

•ガラフォールド® とポンビリティ® + Opfolda® の償還を受ける当社の能力。

•Galafold® およびPombiliti® + Opfolda® の市販後のコミットメントまたは継続的な規制当局承認の要件を満たす当社の能力。

•Galafold® とPombiliti® + Opfolda®、または開発または買収された規制当局の承認を受けたその他の製品の市場承認を得る当社の能力。

•特許出願の準備、出願、手続き、および知的財産関連の請求の維持、執行、弁護にかかる費用（ハッチ・ワックスマン訴訟を含む）

•当社に対して提起された、または提起される可能性のある訴訟、またはハッチ・ワックスマン訴訟を含む、当社が他者に対して追求している、または追求する可能性のある訴訟の影響。

•私たちが事業、製品、技術を買収または投資する範囲。

•買収した製品や技術を当社の事業にうまく統合したり、既存の製品や技術を事業から売却またはライセンス供与したりする当社の能力。これには、取引から期待される利益が当社によって完全に実現されない場合や、実現までに予想よりも時間がかかる可能性も含まれます。

•ライセンス契約、コラボレーション、パートナーシップ、またはその他の同様の取り決めを確立し、そのような協力者からマイルストーン、ロイヤリティ、またはその他の経済的利益を得る当社の能力。

•地方、州、国レベルでの気候報告要件を含む、新しい環境、社会、ガバナンス基準に関連する費用と、それを遵守する能力。

•情報技術システムをうまく保護し、グローバルな事業とサプライチェーンを中断することなく維持する当社の能力。

•収益、営業支出、または収益性に影響を与えるその他の指標を正確に予測する当社の能力。

•外貨為替レートの変動。そして

•会計基準の変更。

私たちは、負債または株式の公的または私的資金調達を通じて追加の資金を求めることがあります。現在の運用モデルに基づくと、予想収益を含む現在のキャッシュポジションは、少なくとも今後12か月間は事業と継続的な研究プログラムの資金を調達するのに十分であると考えています。事業開発コラボレーション、パイプラインの拡大、製造能力への投資の潜在的な影響は、当社の長期的な資本要件に影響を与える可能性があります。

重要な会計方針と重要な判決

当社の財政状態と経営成績に関する議論と分析は、米国会計基準に従って作成した財務諸表に基づいています。これらの財務諸表を作成するには、財務諸表の日付における報告された資産と負債の金額、偶発資産と負債の開示、ならびに報告期間中に報告された収益と費用に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。私たちは継続的に見積もりや判断を評価し、必要に応じて変更を加えます。私たちは、過去の経験や、その状況下では妥当であると私たちが考えるその他のさまざまな要因に基づいて見積もりをしています。その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産や負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと異なる場合があります。

2024年3月31日に終了した3か月間、「—注2」に記載されている重要な会計方針と見積もりとして開示した項目に大きな変化はありませんでした。2023年12月31日に終了した会計年度の当社の年次報告書（Form 10-K）に含まれる会社の財務諸表に「重要な会計方針の概要」と記載されています。

最近の会計上の宣言

「—Note 2」を参照してください。連結財務諸表注記の「重要な会計方針の要約」。

アイテム 3.市場リスクに関する定量的および質的開示

当社の市場リスクとその管理方法は、2023年12月31日に終了した会計年度のForm 10-Kの年次報告書のパートII、項目7A「市場リスクに関する量的および質的開示」にまとめられています。2024年3月31日現在、2023年12月31日以降、当社の市場リスクまたはそのようなリスクの管理に重大な変更はありません。

アイテム 4.統制と手続き

開示管理と手続きの評価

このフォーム10-Qの四半期報告書の対象期間の終了時点で、当社の開示管理および手続き（改正された1934年の証券取引法（以下「取引法」）に基づく規則13a-15（e）および15d-15（e）に基づく）の有効性の評価が、当社の経営陣の参加を得て、当社の最高経営責任者および最高財務責任者の監督下で実施されました。その評価に基づいて、最高経営責任者と最高財務責任者は、当該期間の終了時点で、当社の開示管理および手続きは、当社が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報を適時に記録、処理、要約、報告するのに有効であり、取引法に基づいて提出または提出する報告書で当社が開示する必要のある情報を確実に蓄積するうえで有効であると結論付けました。そして私たちの経営陣に、以下を含めて伝えました必要に応じて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者が、必要な開示に関して適時に決定できるようにしています。

このレポートの対象となる会計四半期中に、財務報告に対する当社の内部統制（取引法の規則13a-15（f）および15d-15（f）で定義されているとおり）に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変化は前会計四半期に発生していません。

第二部その他の情報

アイテム 1.法的手続き

2022年の第4四半期に、当社は、ジェネリック医薬品Galafold® の販売承認を求めるFDAに提出された略称新薬申請（「ANDA」）に関連して、米国テバファーマシューティカルズ株式会社（「テバ」）、オーロビンドファーマリミテッド（「オーロビンド」）、およびルパンリミテッド（「ルパン」）からパラグラフIV認証通知書を受け取りました。2022年11月、当社はオレンジブックに登録されている特許の侵害を理由に、テバ、ルパン、オーロビンドに対して米国デラウェア州地方裁判所に4件の訴訟を提起しました。2023年の第4四半期に、ルパンに関する訴訟の中止命令が出されました。さらに、2024年の第1四半期に、裁判所に規定が提出され、裁判長によって承認されました。これにより、両当事者は、紛争中の用語の会社の定義を受け入れることに同意しました。そのため、予定されていたマークマンの聴聞会は不要と判断され、キャンセルされました。当社は、Galafold® の知的財産権をこれまでも、そして今後も積極的に行使していきます。

アイテム 1A。リスク要因

2023年12月31日に終了した会計年度のForm 10-Kの年次報告書で以前に開示されたリスク要因に重大な変更はありませんでした。

アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用

最近の未登録証券の売上

[なし]。

発行者による株式の購入

次の表は、2024年3月31日に終了した3か月間の当社の普通株式の購入に関する特定の情報を示しています。

ピリオド						購入した株式の総数 (1)						一株当たりの平均支払価格						公表された計画またはプログラムの一環として購入した株式の総数						プランまたはプログラムの下でまだ購入できる株式の最大数（またはおおよその金額）
2024年1月1日から2024年1月31日まで						852,344						$	13.60					—						—
2024年2月1日から2024年2月29日まで						125,353						$	13.76					—						—
2024年3月1日から2024年3月31日まで						229,947						$	12.00					—						—
合計						1,207,644です						$	13.31					—						—

______________________________

(1) 制限付株式ユニットの権利確定に関連する税金を支払うために源泉徴収される普通株式を表します

アイテム 3.シニア証券のデフォルト

[なし]。

アイテム 4.鉱山の安全に関する開示

[なし]。

アイテム 5.その他の情報

ルール10b5-1 トレーディングプラン

このレポートの対象となる四半期ごとの期間については、 取締役または役員（証券取引法の規則16a-1（f）で定義されているとおり）は、「規則10b5-1取引契約」または「非規則10b5-1取引契約」を採用、変更、または終了していません、」各用語は規則S-Kの項目408（a）で定義されています。

アイテム 6.展示品

示す 番号						説明
31.1						改正された1934年の証券取引法に従って公布された規則13a-14および15d-14に基づく最高執行役員の証明書
31.2						改正された1934年の証券取引法に従って公布された規則13a-14および15d-14に基づく最高財務責任者の認定
32.1						2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に基づく最高執行役員および最高財務責任者の認定
101.インチ						インライン XBRL インスタンスドキュメント-XBRL タグがインライン XBRL ドキュメントに埋め込まれているため、インスタンスドキュメントはインタラクティブデータファイルに表示されません
101.SCH						インライン XBRL タクソノミー拡張スキーマドキュメント
101.CAL						インライン XBRL タクソノミー拡張計算リンクベースドキュメント
101.ラボ						インライン XBRL タクソノミー拡張ラベルリンクベースドキュメント
101.プレー						インライン XBRL タクソノミー拡張プレゼンテーションリンクベースドキュメント
101.デフ						インライン XBRL タクソノミー拡張定義リンクベースドキュメント
104						表紙インタラクティブデータファイル（インラインXBRLでフォーマットされ、別紙101に含まれています）

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は、正式に権限を与えられた署名者に、自分に代わってこの報告書に正式に署名させました。