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CB-010 ANTLER第1相試験の最新情報とKOLディスカッション 2024年6月2日、患者を対象とした革新的なゲノム編集療法

2KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 将来の見通しに関する記述このプレゼンテーションのすべての記述は、歴史的事実の記述を除き、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述です。これらの将来の見通しに関する記述は、このプレゼンテーションの日付の時点でのみ述べられており、Caribou Biosciences, Inc.（以下「当社」、「Caribou」、「当社」）の実際の業績、活動レベル、業績、または業績が、明示または暗示されているものと大きく異なる原因となる可能性のある多くの既知および未知のリスク、仮定、不確実性、およびその他の要因の影響を受けます将来の見通しに関するあらゆる記述によって。これらの用語やその他の類似表現の「かもしれない」、「するだろう」、「すべき」、「期待する」、「できる」、「意図する」、「目標」、「計画」、「企画」、「熟考」、「信じる」、「見積もる」、「予測」、「可能性」、「続行」という言葉、または否定的な言葉は、将来の見通しに関する記述をすべて特定することを目的としていますが、すべて将来の見通しに関する記述ではありませんルッキングステートメントには、これらの識別語が含まれています。このプレゼンテーションに含まれる歴史的事実の記述を除くすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。これには、製品候補の前臨床研究、臨床試験、および研究プログラムに関する開始、時期、進捗状況、戦略、計画、目的、期待（結果を含む）に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。用量拡大臨床データ、および進行中のANTLERフェーズ1からの新たなトランスレーショナルデータのリリースに関する期待とタイミングも含まれます私たちの CB-010 の臨床試験です製品候補、CB-010の推奨第2相用量の開示、および第二選択大細胞型B細胞リンパ腫患者を対象としたCB-010の第3相ピボタル試験の最新のタイムライン（およびそのタイムラインを満たすための条件）、複数のMy患者を対象としたCB-011製品候補の進行中のCammoFlage第1相臨床試験の臨床データの公開時期に関する状況、進捗状況、期待 eloma; 進行中のAmplifyフェーズ1からの臨床データの公開時期に関する状況、進捗状況、期待急性骨髄性白血病の患者を対象としたCB-012製品候補の臨床試験、ループス腎炎と腎外性狼瘡の成人を対象としたGALLOP第1相臨床試験の開始時期、製品候補の開発を成功させ、規制当局の承認を得て維持する当社の能力、製品候補について追求する予定の疾患、適応症、または用途の数と種類、当社製品の有益な特性、安全性、有効性、治療効果、および潜在的な利点候補者、製品候補の規制当局への提出と承認の予定時期または可能性、予想されるキャッシュランウェイ、将来の営業費用と資本支出の要件、および追加の資金調達の必要性を賄うための既存の資本資源の十分性と予想される使用。これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないように注意してください。これらの記述は、このプレゼンテーションが行われた日付の時点でのみ述べられています。このプレゼンテーションでは、臨床研究中または臨床研究中であり、米国食品医薬品局によってまだ販売が承認されていない製品候補について説明します。そのような製品候補が研究されている、または研究される予定の治療用途におけるこれらの製品候補の安全性または有効性については、いかなる表明も行われません。当社の限られた営業履歴、純営業損失の履歴、財政状態、事業および製品候補開発の資金を調達するために必要な追加資本調達能力に関連するリスク、現在および将来の研究開発プログラム、前臨床研究、臨床試験の開始、費用、時期、進捗、結果に関する不確実性、初期または中間臨床試験データが最終的に予測できないリスクなど、多くの要因の結果として当社製品の安全性と有効性臨床データが入手可能になるにつれて、候補者や臨床結果が異なる可能性があること、私たちが観察した前臨床試験の結果が人間の患者では裏付けられないリスク、製品候補の規制当局の承認を得て維持する当社の能力、ゲノム編集を含む細胞療法に関する否定的な世論や規制当局の精査の強化により、製品候補が承認されても市場で受け入れられない可能性があるリスク、製品に関する将来の規制基準を満たす当社の能力、当社の能力主要な規制を入手するにはインプットと承認、当社の製品候補とゲノム編集技術に関する知的財産権を確立および/または維持する当社の能力、当社の製品候補が自社の特許を侵害していると第三者が主張するリスク、競合他社や業界に関連する開発、臨床試験の実施と製品候補の製造における第三者への依存、公衆衛生上の危機と地政学的出来事が当社の事業と事業に与える影響、およびより詳細に説明されているその他のリスク証券会社への提出書類でおよび取引委員会（「SEC」）には、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションと、当社がSECに提出したその他の書類が含まれます。将来の見通しに関する記述に反映されている出来事や状況は、達成されない場合や発生しない可能性があり、実際の結果は、このプレゼンテーションに含まれる将来の見通しに関する記述に記載または暗示されているものと大きく異なる場合があります。他のCAR-T細胞療法に関する個別の試験の結果を解釈するときは注意が必要です。これらのスライドで提示または参照されている他のCAR-T細胞療法の結果は、当社が実施していない臨床試験の公開レポートから導き出されたもので、これらの他のCAR-T細胞療法をCB-010と比較した直接の試験は実施していません。そのため、これらの他の臨床試験の結果は、CB-010の臨床結果と比較できない場合があります。これらの他の試験のデザインは、患者集団、フォローアップ時間、臨床試験フェーズ、被験者の特徴など、CB-010の臨床試験のデザインとは大きく異なります。その結果、試験間の比較は、現在または将来の結果に解釈的価値をもたらさない可能性があります。さらに詳しい情報やこれらの重要な違いを理解するには、他のCAR-T細胞療法の臨床試験のレポートと、このプレゼンテーションに含まれている情報源を読んでください。上記を踏まえて、当社の有価証券に関する結論を出したり、投資判断を下したりする際に、将来の見通しに関する記述に頼らないようにしてください。このプレゼンテーションの将来の見通しに関する記述は、その日付の時点でのみ作成されています。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、これらの将来の見通しに関する記述をこのプレゼンテーションの日付以降に更新したり、これらの記述を実際の結果や修正された期待に適合させたりする義務を負わず、またそのつもりもありません。時々、進行中のANTLERの第1相臨床試験、Cammouflageの第1相臨床試験、Amplifyの第1相臨床試験、GALLOPの第1相臨床試験から得られた追加の臨床データを公開することがあります。そのような追加の臨床データや公開のタイミング、またはそのようなデータが以前に報告された臨床データの結果を裏付けるか矛盾するかについて、私たちは一切の表明をしません。このプレゼンテーションは、有価証券の売却の申し出または購入の申し出の勧誘を構成するものではありません。

CAR-T細胞療法の未来は既成のCB-010 ANTLER第1相試験です。カリブー・バイオサイエンス社社長兼最高経営責任者、レイチェル・ハーウィッツ博士

5KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 患者は治療を待つ必要はないはずです 1 Mikhael、J. らJCOオンコロジープラクティス 2022 18:12, 800-807 細胞療法の未来は既製です n=バッチあたり多数自家療法 N=バッチあたり1回 N=1バッチあたり1週から数か月1スクリーニングキュー、白血球フェレーシススケジューリング白血球フェレーシスブリッジ療法サンプル出荷製造、製品障害の特定製品の出荷リンパ球枯渇製品の出荷スクリーニングリンパ球枯渇日

7KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. CB-010には、CAR-T細胞の枯渇を減らすように設計されたPD-1 KOがあります CB-010 NHL細胞 1 2 3 TCR KO MHC I 抗CD19 CAR CD19 PD-L1 PD-1 KO 3つのゲノム編集で装甲されています 1 2 3 TRAC遺伝子ノックアウト（KO）• TCRの発現を排除し、GvHDリスクを軽減し、TRAC遺伝子座への抗CD19 CAR部位特異的挿入• ランダムな統合を排除し、腫瘍抗原PD-1 KOを標的にして抗腫瘍活性を高めます •CAR-T細胞の枯渇を軽減します•初期の腫瘍除去に寄与する可能性があります CAR：キメラ抗原受容体; KO: ノックアウト; CD: 分化クラスター; chrDNA: CRISPR ハイブリッドRNA-DNA; CRISPR: クラスター化された規則的に間隔を空けた短いパリンドロームリピート; PD-1: プログラム細胞死タンパク質1; TCR: T細胞受容体; TRAC: T細胞受容体アルファ定数; scfV: 単鎖可変フラグメント 1 カリブーの知る限り。1番目オフターゲット編集を減らし、ゲノム整合性を高めるためのPD-1 KO1 Cas9 ChrDNA編集によるチェックポイント破壊を伴うクリニックでのCAR-Tは、4-1BBの共刺激ドメインを持つ抗CD19 scFv FMC63です

8KOLディスカッション CB-010 ANTLERの第1相データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 2L LBCLでのCB-010 ANTLER第1相試験。パートA：3+3回の用量漸増—完了（N=16）• 適格性：進行性のr/r B-NHL1で、以前に化学免疫療法または原発性難治薬を2回以上受けた • 除外：以前のCD1919以前標的療法 -9〜3日目 0 28日 3か月 6か月 9か月 12か月 r/r B-NHLリンパ枯渇パートB：用量の拡大 — 登録 • 適格性：セカンドライン LBCL2 • 除外：以前のCD19標的療法 •目的：腫瘍反応、RP2D CB-010の安全性と耐容性反応評価シクロホスファミド（60mg/kg/日を2日間）、続いてフルダラビン（25mg/m2/日、5日間）3単回投与用量レベル1：40x106 CAR-T細胞用量レベル2：80x106 CAR-T細胞用量レベル3：120x106 CAR-T細胞用量拡大：30人目の患者投与、80x106のCAR-T細胞をRP2Dとして選択 RP2Dに約20人の患者を登録して、部分的（4つ以上）のHLAマッチング、DSAスクリーニング NCT04637763 DSA：ドナー特異的抗体、HLA：ヒト白血球抗原 1サブタイプには、DLBCL（びまん性大細胞型B細胞リンパ腫）、HGBL（高悪性度B細胞）リンパ腫）、TfL（濾胞性リンパ腫から形質転換したDLBCL）、PMBCL（原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫）、FL（濾胞性リンパ腫、POD24と攻撃的に振る舞う（高リスク））、MZL（辺縁帯リンパ腫）。2つのLBCLサブタイプには以下が含まれます：DLBCL NOS（DLBCL 特に指定はありません）、HGBL フロリダ州またはMZLから形質転換されたDLBLC、およびPMBCL。3 Clin Cancer Res. 2011 年 7 月 1 日; 17 (13): 4550—4557. DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-11-0116。

9KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. CB-010の基礎データ：用量漸増における持続的奏効：2023年6月20日の最終データ締め切り以降、DLBCL患者4人中4人がCRに留まっています。DLBCL：びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、FL：濾胞性リンパ腫、HGBL：高悪性度B細胞リンパ腫; MCL: マントル細胞リンパ腫; MZL: 辺縁帯リンパ腫; PLot: 以前の治療ライン (#); PMBCL: 原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫 ✓ = HLA（ヒト白血球抗原）のマッチが4以上ある患者（他のすべての患者のHLAマッチは3以下）。1POD24（高リスク）を伴う攻撃的な行動。2 患者5の3か月間のスキャンは、治験責任医師の裁量により、CB-010後63日目に実施されました。ANTLER 2024年4月1日締め切り日現在のANTLER第1相臨床試験で、データ収集が進行中です。1 2 3 か月間、CB-010 注入から 4 12 ≥4 hLapt #PLoTDoseSubtype ✓ 1840MFL1 4440MDLBCL 7180MDLBCL 8180MDLBCL 5240MPMBCL2 ✓ 13240MMLCL ✓ 9280MDLBCL 15480MMZL 3240MMCL 3240MDLBCL 3240MDLBCL MFL1 6240MDLBCL 102120MDLBCL 14140MHGBL 16280MMCL 121120MDLBCL 9 15 24 CR：完全奏効 PR：部分奏効 SD：安定病変：進行性疾患 5 18 216//////////////////////////////2023年6月20日現在のCR患者6人のうち5人がr/r B-NHLの用量漸増です 2024年4月1日現在、データカットオフはCRのままです 2患者はCRの24か月のフォローアップを完了しました。データ収集は継続中で、ルガーノの基準に基づく有効性。CB-010単回投与量は、2023年6月20日以降、2023年6月20日以降、CRが続いている患者を指します。データ

10KOLの議論 CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc.のCB-010は、安全性、有効性、耐久性が自家CAR-T細胞療法に匹敵する可能性があることを示しています。2L：セカンドライン、3L：サードライン、B-NH：B細胞非ホジキンリンパ腫、CI：信頼区間、CI R: 完全奏効; HLA: ヒト白血球抗原; LBCL: 大細胞型B細胞リンパ腫; NE: 推定不可; NR: 到達なし; PFS: 無増悪生存; HLA部分マッチング：患者には、CB-010の製造に使用されるドナーT細胞と一致するHLA対立遺伝子が4つ以上あります。RP2D：推奨第2相用量、CR: 完全奏効、NR: 1HLA対立遺伝子が4以上マッチングした13人の患者を対象としたレトロスペクティブ分析。サブセットには、2L LBCL（N=10）、3L LBCL（N=1）、および3L+ B-NHL（N=2）が含まれます。2024年4月1日締め切り日現在のANTLER第1相臨床試験、データ収集が進行中です。患者1人あたり1回の投与、3つの用量レベルが評価され、すべてRP2D CRレートで一般的に耐容性の高い2L LBCLレート：CRの持続期間の中央50％：NRアドバンシングCB-010、2L LBCLおよびループスの第1相臨床試験における部分的なHLAマッチング、PFSの中央値：PFSの中央値は14.4か月（95％CI：1.7％）1 RP2Dで80x106のCAR-T細胞が部分的に（4つ以上）一致している13人の患者にNE）が観察されました

11KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. HLAマッチングのレベルによって、HLAが部分的に（4以上）一致するドナーからのCB-010で治療されたすべての患者のPFSが改善されました。すべての患者 N=46*、HLAレベル別のPFS（95％CI）PFSの中央値はLBCL患者 N=40*、中央値 PFS（95％CI）CI：信頼区間、HLA：ヒト白血球抗原、NE：推定不可、HLA部分的マッチング：患者さんには、CB-010製造に使用されるドナーT細胞と一致するHLA対立遺伝子が4つ以上あります。*クラスIとクラスのHLA対立遺伝子マッチングのレトロスペクティブ分析II抗原。2024年4月1日締め切り日現在のANTLER第1相臨床試験で、データ収集が進行中です。

12KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. HLAが部分的に一致する暫定的なPFSは、承認された自家CAR-T細胞療法と同等になる可能性があります。出典:ZUMA-7、Lockeら、NEJM、2022 PFS: 無増悪生存; 2L: セカンドライン; 3L: サードライン; LBCL: 大型B細胞リンパ腫、HLA: ヒト白血球抗原、NE: 推定不可、部分的HLAマッチング：患者には、CB-010の製造に使用されるドナーT細胞と一致する4つ以上のHLA対立遺伝子があります。1 N=11≥4 HLAマッチングサブセットには、2L LBCL患者（N=10）と3L LBCLが含まれます患者 (N=1)。2024年4月1日締め切り日現在のANTLER第1相臨床試験で、データ収集が進行中です。説明のみを目的としています：このスライドに示されている他のCAR-T細胞療法の結果は、Caribouとは独立して実施された臨床試験の公開レポートから導き出されています。データは、所見のおおよそのものを比較するために、公開されている元の情報源からデジタルで再現されています。当社は、これらの他のCAR-T細胞療法をCB-010と比較した直接対決試験は行っていません。そのため、これらの他の臨床試験の結果は、CB-010の臨床結果と比較できない場合があります。これらの他の試験のデザインは、患者集団、フォローアップ時間、臨床試験フェーズ、被験者の特徴など、CB-010の臨床試験のデザインとは大きく異なります。その結果、試験間の比較は、会社の現在または将来の業績に解釈的価値をもたらさない可能性があります。詳細およびこれらの重要な違いを理解するには、以下に含まれる情報源にある他の試験のレポートを読む必要があります。CB-010注入後28日目のアントラーZUMA-7の初回評価ランダム化から50日後の1回目の評価アントラー 0日目 = CB-010注入 ZUMA-7日目 0日目 = ランダム化+ 検閲済み

ANTLER第1相試験の初回用量拡大データハンツマンがん研究所リンパ腫およびCLL血液学および血液悪性腫瘍部門のディレクターであるBoyu Hu医学博士

14KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 開示コンサルティング:ノバルティス、ブリストル・マイヤーズ・スクイブ、イーライリリー、GenMab、ADC セラピューティクス、インパクト・バイオ、シアトル・ジェネティクス、リジェネロン、カリブー・バイオサイエンス、アッビー研究資金：ジェネンテック、セルジーン、CRISS セラピューティクス、モルフォシスAG、カリブーバイオサイエンス、リペアセラピューティクス、アルティババイオセラピューティクス、ニューウェーブ、アストラゼネカ、インパクトバイオ

15KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc.アントラーの患者は全員、侵攻性のr/r B-NHL DLBCL：びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、FL：濾胞性リンパ腫、HGBL：高悪性度B細胞リンパ腫、MCL：マントル細胞リンパ腫、MZL：辺縁帯リンパ腫腫; PMBCL：原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫、IPI：国際予後指標、LDH：乳酸デヒドロゲナーゼ、ULN：正常値の上限1 POD24（高リスク）で積極的に行動する。2人の患者はCD19 CAR-T未経験です。すべての患者で3つのIPIスコアが記録され?$#@$ではありません。2024年4月1日の締め切り日です。スクリーニング用量拡大（N=30）用量漸増（N=16）全治療済み（N=46）患者と疾患の特徴 63.0（21-78）66.0（55-82）65.0（21-82）年齢、年、中央値（範囲）22（73.3）14（87.5）36（78.3）男性、n（％）心電図パフォーマンスステータス、n（％）15（50.0）6（37.0）5) 21 (45.7) 0 15 (50.0) 10 (62.5) 25 (54.3) 1 9.5 (4.9-79.6) 29.0 (2.9-196.4) 10.6 (2.9-196.4) 診断からの時間、月、中央値 (範囲) NHLサブタイプ、n (%) LBCL 19 (63.3) 7 (43.8) 26 (56.5) DLBCL 6 (20.0) 2) (12.5) 8 (17.4) HGBL 4 (13.3) 04 (8.7) TFl 1 (3.3) 1 (6.3) 2 (4.3) PMBCL その他 B-NHL 03 (18.8) (6.5) MCL 02 (12.5) (4.3)FL1 01 (6.3) 1 (2.2) MZL 1 (1-1) 2 (1-8) 1 (1-8) 以前の全身療法、スクリーニング時のIPIスコアの中央値 (範囲) 2、n (%) 3 7 (23.3) 4 (25.0) 11 (23.9) 0または1 6 (20.0) 2 (12.5) 8 (17.4) 2 15 (50.0) 3 (18.8) 18 (39.1) ≥3 7 (23.3) 3 (18.8) 10 (21.7) 最大病変直径7.5cm以上、n (%) 233.5 (140-1799) 202 (126-710) 216 (126-1799) スクリーニング時のLDH、U/L、中央値 (範囲) 18 (60.0) 5 (31.3) 23 (50.0) ベースライン LDH > ULL n、(%) 6 (20.0) 1 (6.3) (15.2) LDH >2 x ULN、(%)

16KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 承認された自家CAR-T細胞療法よりもCB-010を選択する患者にとって治療の迅速なスケジュール迅速な疾患進行禁止自家CAR-Tの自家CAR-T保険拒否を待つことは禁止されていますアフェレーシスを受けたくない患者市販療法の好み自家CAR-T細胞製造中にブリッジ療法を行わなかった場合LD：リンパ球減少症1：なぜ患者に投与されたのかを尋ねたANTLERの研究員からの調査回答に基づいていますCB-010と自家CAR-T細胞療法の比較。ANTLERのサイトの 86% が、承認された自動車用CAR-Tの1つを2L LBCLで提供しています。LD休息の資格の確認から2日間（中央値、範囲0〜12）、CB-010リンパ枯渇（7日間）

17 KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. CB-010は、全患者の20％以上で一般的に治療に伴う有害事象（TEAE1）の忍容性が高い CRS：サイトカイン放出症候群、ICANS：免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群 1 TEAEは、開始日または開始日がある有害事象（AE）として定義されます CB-010注入日以降。2 BKウイルス出血性膀胱炎では、膀胱穿孔の合併症により、治験責任医師1人につきCB-010に関連する可能性のある死亡者が1人います。2024年4月1日現在。2L LBCL RP2Dサブグループ（N=20）LBCLサブグループ（N=40）オールトリートド（N = 46）システムオルガンクラス、n（％）優先期間、n（％）関連グレード≥3グレード以上3グレード以上関連グレード≥3グレード≥3任意のグレード関連グレード ≥3グレード≥3任意のグレード：10（50）18（90）20 (100) 20 (50) 35 (88) 40 (100) 23 (50) 41 (89) 46 (100) どんなお茶でも 6 (30) 11 (55) 12 (60) 13 (33) 25 (63) 26 (65) 15 (33) 29 (63) 30 (65) 血小板減少症 6 (30) 11 (55) 13 (65) 10 (25) 22 (55) 24 (60) 10 (22) 24 (52) 27 (59) 貧血 4 (20) 8 (40) 10 (50) 6 (15) 15 (38) 18 (45) 7 (15) 19 (41) 22 (48) 好中球減少症 2 (10) 8 (40) 9 (45) 5(13) 13 (33) 14 (35) 6 (13) 14 (30) 15 (33) 白血球数の減少 0013 (65) 0023 (58) 0026 (57) CRS 3 (15) 6 (30) 9 (45) 4 (10) 8 (20) 19 (48) 4 (22) 22 (48) 感染症 004 (20) 009 (23) 0011 (24) 低カリウム血症 002 (10) 0010 (25) 0011 (24) パイレキシア 1 (5) 1 (5) 5 (25) 2 (5) 2 (5) 2 (5) 2 (5) 8 (20) 3 (7) 10 (22) 10 (22) ICANS 003 (15) 007 (18) 0010 (22) 下痢 CB-010 注入後の有害事象により5人の患者が死亡しました (4) 関係ありません、1はおそらくCB-010に関連しています2）

18KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. CB-010は、一般的に耐容性の高い安全性プロファイルを持っています。グレード3以上のCRSなし、GvHDは観察されません（N=46）CRS：サイトカイン放出症候群、GvHD：移植片対宿主病、ICANS：免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群、NR: 報告なし 1 長期の血球減少とは、CB-010 注入後 30 日以上続くグレード3以上のイベントと定義されます。37/46 (80%) は、CB-010 治療後35日目までに細胞減少から悪性度≤2に回復しました。2 悪性度3以上の長期の血球減少とはYescarta注入から30日後に存在していました。3 発症時間の中央値は3日（範囲0〜22）で、期間の中央値は3日（範囲1～19）でした。報告された4件の感染事象は、CB-010注入時または投与後、患者1人あたり最高悪性度で報告されました。発症中央値は8日（範囲0〜279）、中期持続時間は14日（範囲1～239）です。5 発症時間の中央値セットは7.5日（6〜34の範囲）で、期間の中央値は2日（範囲1〜27）でした。6 2はグレード3、1はグレード4。すべて支持療法で解決しました。発症期間の中央値は8日で、期間の中央値は2日間でした。2024年4月1日締め切り日現在のANTLER第1相臨床試験で、データ収集が進行中です。出典：ZUMA-7、Lockeら、NEJM、2022（30日で長期にわたる血球減少）、ウェスティンら、NEJM、2023年（CRS、感染症、ICANS/神経イベント）Yescarta（N=170）すべて CB-010 治療済み（N=46）グレード≥3（n、％）任意のグレード（n、％）グレード≥3（n、％）任意のグレード (n,%) 49 (29) 249 (29) 29 (20) 19 (20) 1長期にわたる細胞減少症 11 (6) 157 (92) 0 (0) 26 (57) 3CRS 28 (17) 76 (45) 10 (22) 422 (47) 4感染症 36 (21) 102 (60) 3 (7) 610 (22) 5ICANS NRNR01 (2）血球貪食性リンパ組織球症（HLH）nRNR00GVHDは説明のみを目的としています：このスライドに示されている他のCAR-T細胞療法の結果はは、Caribouとは独立して実施された臨床試験の公開レポートから導き出されました。当社は、これらの他のCAR-T細胞療法をCB-010と比較した直接対決試験は行っていません。そのため、これらの他の臨床試験の結果は、CB-010の臨床結果と比較できない場合があります。これらの他の試験のデザインは、患者集団、フォローアップ時間、臨床試験フェーズ、被験者の特徴など、CB-010の臨床試験のデザインとは大きく異なります。その結果、試験間の比較は、会社の既存または将来の業績に解釈的価値をもたらさない可能性があります。詳細およびこれらの重要な違いを理解するには、以下に含まれる情報源にある他の試験のレポートを読む必要があります。

19 KOLディスカッション CB-010 ANTLER フェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. CB-010 ANTLER有効性評価4HLプロットサブタイプ ✓ 8FL 4DLBCL ✓ 2MCL 2PMBCL 2FL 4MCL ✓ 1DLBCL ✓ 1DLBCL 2DLBCL 1tfL 1HGBL 1DLBCL 1DLBCL 1HGBL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL ✓ 2DLBCL ✓ 1DLBCL 4MZL 1DLBCL 1HGBL ✓ 1HGBL 1HGBL ✓ 1DLBCL 1DLBCL ✓ 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 2MCL ✓ 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 11DLBCL 1PMBCL ✓ 1tfL ✓ 1DLBCL 1DLBCL 1tFL ✓ 1DLBCL 1DLBCL 1TFL 1DLBCL 2DLBCL 1HGBL プロット:以前の治療ライン (#) ✓ = HLA (ヒト白血球抗原) マッチが4以上の患者 (他のすべての患者)HLAマッチが3つ以下）。*28日目の有効性スキャンを受けなかった患者を示します。2024年4月1日締め切り日現在のANTLER第1相臨床試験、データ収集中、Lugano基準に基づく有効性。CR：完全奏効 PR：部分奏効 SD：無反応/病勢の安定性 PD：進行性疾患単回死亡 CB-010用量 CB-010点滴からの月数

20KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 カリブーバイオサイエンス株式会社 CB-010 すべての患者とLBCLサブグループによるアントラー有効性評価 2024年4月1日現在。2L LBCL 80M（N=20）LBCL（N=40）すべての患者（N=46）エンドポイント（N、％）15 (75%) 29 (73%) 35 (76%) 全体の回答率 (ORR) 1 5 (1-20+) 2 (1-23+) 5 (1-23+) 5 (1-23+) DoR、月の中央値 (範囲) 10 (50%) 17 (43%) 21 (46%) 完全回答 (CR) 率1 NR (1-12+) 7 (1-23+) 7 (1-23+) C期間月の中央値（範囲）38％ 28％ 35％ 6か月のPFS 3.5（1-21+）3（1-24+）3（1-24+）3（1-24+）PFS、月の中央値（範囲）+検閲された観察

21 KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. CB-010 ANTLER有効性評価：HLA：ヒト白血球抗原; 部分的HLAマッチング：患者には、CB-010の製造に使用されるドナーT細胞と一致するHLA対立遺伝子が4つ以上あります。NR：アントラーフェーズに到達していません 2024年4月1日締め切り日現在の1件の臨床試験、データ収集は進行中です。LBCLが4つ以上のHLAマッチ（N=11）すべての患者 4人以上のHLAマッチ（N=13）すべての患者 ≤3 HLAマッチ（N=33）エンドポイント（N、％）10（91％）12（92％）23（69％）全体的な回答率（ORR）NR（1-15+）13.5（1-23+）2.0（1-23+）奏効期間（DoR）、月の中央値（範囲）4（36％）6（46％）15（45％）完全回答（CR）率NR（5-15+）NR（5-23+）5.0（1-23+）CR期間、月の中央値（範囲）53％ 62％ 25％ 6か月のPFS NR（2-16+）14.4（2-24+）2.8（1-24+）PFS、中央値月 (範囲) + 検閲された観察

22KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. HLAマッチングのレベルによって、部分的にHLAが一致するドナーからのCB-010で治療されたすべての患者のPFSの改善すべての患者 N=46*、LBCL患者と一致するHLAのレベル別のPFSの中央値（95％CI）、PFSの中央値（95％CI）CI）CI：信頼区間、HLA：ヒト白血球抗原、NE：推定不可、部分的なHLAマッチング：CB-010製造に使用されるドナーT細胞と一致するHLA対立遺伝子が患者に4つ以上ある* クラスIとクラスIIのHLA対立遺伝子マッチングのレトロスペクティブ分析抗原。2024年4月1日締め切り日現在のANTLER第1相臨床試験で、データ収集が進行中です。

CB-010トランスレーショナルリサーチデータトランスレーショナルサイエンスおよび治療創薬担当上級副社長、Kike Zudaire博士、Caribou Biosciences

24KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. HLAの部分的マッチングにより CB-010 の曝露が改善されます • ピーク膨張 (Cmax) は注入後7〜10日で発生しました • 持続性は最大30日まで観察されました • 評価された3つの用量レベルで一貫したPKです LLOQ: 定量化の下限平均値はドットで表され、標準誤差が表示されています。LLOQ以下の値を0に変換しました。V2 ddPCRアッセイで入手可能なすべてのデータを含みます。D28までの訪問数が表示されます。D0値は注入前のレベルを0に設定したものです。N=35 2024年4月1日のデータ締め切り時点で分析されたサンプルに基づくPK分析に含まれる患者の総数。• HLAと一致する対立遺伝子の数が多いほど、数が少ない場合よりも拡大と持続性が高くなります。

25KOLの議論 CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. CB-010の単回投与は、B細胞形成不全の長期化と免疫細胞の迅速な回復をもたらします • CB-010はB細胞を特異的に標的とし、B細胞形成不全が約114日間続きます • B細胞は約268日で正常レベルに回復します•T細胞とNK細胞は約3週間回復しました LD療法後 LD: リンパ減少; LLOQ: 定量下限 10細胞/µl以上のサンプルで計算されたベースラインB細胞の絶対レベル。

26KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. CB-010 B細胞形成不全の期間はループスのケーススタディと同様 B細胞形成不全の期間 114 日平均 (IQR 42-150) CB-010 N=44 112 平均 (IQR 72-153) Müller et al N=141 のみ：このスライドに示されている他のCAR-T細胞療法の結果は、Caribouとは独立して実施された臨床試験の公開レポートに基づいています。当社は、これらの他のCAR-T細胞療法をCB-010と比較した直接対決試験は行っていません。そのため、これらの他の臨床試験の結果は、CB-010の臨床結果と比較できない場合があります。これらの他の試験のデザインは、患者集団、フォローアップ時間、臨床試験フェーズ、被験者の特徴など、CB-010の臨床試験のデザインとは大きく異なります。その結果、試験間の比較は、会社の既存または将来の業績に解釈的価値をもたらさない可能性があります。詳細について、またこれらの重要な違いを理解するには、以下に含まれる情報源にある他の試験のレポートを読む必要があります。

27KOLディスカッション CB-010 ANTLERの第1相データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. HLAの部分的マッチングは治療までの時間に影響しません DSA: ドナー特異的抗体 1 r/r B-NHLで進行中のANTLER第1相試験のデータに基づいており、ANTLERとGALLOPの第1相試験で確認される予定です。HLAマッチングはどのように機能しますか？ANTLERとGALLOPの第1相試験の部分的HLAマッチングとDSAスクリーニング • ヒト白血球抗原（HLA）は、免疫系が「自己」と「非自己」を区別するのに役立ちます。患者の免疫細胞は、同種CAR-T細胞を「非自己」として認識し、拒絶反応を開始します。HLAタイピングとDSA分析はスクリーニングのタイムライン内で行われ、治療を受けるまでの時間に影響を与えません。部分的なHLAマッチングは改善につながる可能性があります患者の結果1 CB-010用量が部分的に一致して出荷されたHLAタイピングDSA分析単回投与量 CB-010リンパ枯渇スクリーニング

28KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. HLA：ヒト白血球抗原; HLA部分一致：患者には、CB-010の製造に使用されるドナーT細胞と一致する4つ以上のHLA対立遺伝子があります。1計画中の重要なフェーズ3では、CD19ナイーブな2L LBCL患者を登録する予定です。最適なCB-010を投与します。CB-010は、部分的にHLAに適合したCB-010を患者の約90％に提供するのに必要な製造バッチはわずかです。CB-010は、2L LBCL患者に簡単に適合する市販のCAR-T細胞療法です。

CB-010開発を進めています。Caribou Biosciencesの製薬医学担当副社長、医療担当副社長、トニア・ネシェイワット

30KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 外来投与による患者アクセスの拡大とニーズが満たされていない集団への拡大新しいプロトコル改正により、外来投与サイトでは、リンパ枯渇と CB-010 治療の両方の外来患者への投与が可能になりました。サイトには、リンパ枯渇と CB-010 治療の両方の外来投与を提供できるようになりました。概念実証コホートでは以前のCD19標的療法の後に再発したことがあるCD19の後に再発した患者の安全性、有効性、持続性を評価してください-ディレクテッドセラピー (N=10)

31 KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 2L LBCL患者のためにCB-010を進める第1相試験用量の増加 r/r B-NHL1 N=16 自家CAR-T細胞療法に匹敵する一般的に耐容性の高い反応 NCT04637763 DSA: ドナー特異的抗体; HLA: ヒト白血球抗原1のサブタイプには、DLBCL（びまん性大細胞型B細胞リンパ腫）、HGBL（高悪性度B細胞リンパ腫）、TfL（濾胞性リンパ腫から形質転換されたDLBCL）、PMBCL（原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫）、FL（侵攻性の高い濾胞性リンパ腫）などがあります。POD24（ハイリスク））、MZL（辺縁帯リンパ腫）。2つのLBCLサブタイプには、DLBCL NOS（DLBCLは特に指定されていません）、HGBL、FLまたはMZLから形質転換されたDLBCL、およびPMBCLがあります。重要な第3相試験 CB-010 2L LBCL2 HLAの種類に関係なくCB-010で開始、CB-010の部分的なHLA適合データ確認後、第1相試験用量の拡大 2L LBCL2 N=30 RP2D（80M）を選択しました。4以上のHLAマッチングが遡及的に観察され、第1相試験の部分的（4以上）HLAマッチングが2L LBCL2 N=~20で改善されました RP2DでCD19が再発し、RP2D外来患者投与時にLBCL N=~10が再発しました。2025年上半期の初期データ

炉辺談話

33 KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 血液悪性腫瘍のリーダーとの炉辺談会カリブーバイオサイエンス社長兼最高経営責任者カリブーバイオサイエンス医学教授兼血液悪性腫瘍課長ウィスコンシン医科大学医学部助教授、血液学および血液学部門リンパ腫およびCLL部長助教授ユタ大学ハンツマンがん研究所悪性腫瘍

Q&A

35KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. ご質問ください。レイチェル・ハウウィッツ博士、ジェイソン・オバーン博士、CFOCSO 社長兼CEO ジェイソン・オバーン CFOCSO 副社長、医療問題およびプロジェクトリーダースティーブ・カナー、博士トニア・ネシェイワット、PharmD SVPトランスレーショナル・サイエンスと治療薬発見担当上級副社長 Kike Zudaire博士ユタ大学ハンツマンがん研究所医学教授兼血液悪性腫瘍部門の助教授、血液学および血液悪性腫瘍部門のリンパ腫およびCLL部長ウィスコンシン州

36KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 2L LBCLの新しい標準治療を確立し、患者アクセスを拡大するために CB-010 を推進しています。2L：セカンドライン、LBCL：大細胞型B細胞リンパ腫、PFS：無増悪生存、HLA：ヒト白血球抗原1を追加で確認予定臨床データ。2024年4月1日の締め切り日現在のANTLER第1相臨床試験では、データ収集が進行中です。• HLAの部分的なマッチングにより、安全性、有効性、耐久性は、承認された自家CAR-T細胞療法に匹敵する可能性があります1 • 一般的に耐容性の高い安全性プロファイル • 市販品ですぐに利用できる単回投与細胞療法 • RMATとファストトラックの指定により、FDAとの相互作用が可能になります• 安全性と有効性のプロファイルのサポート 2L、LBCL、ループス患者、および外来患者のための臨床開発

37 KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 2L LBCL〜32.4,000人の患者で満たされていない高い医療ニーズに対応する可能性 1L〜30.8万人の患者 2L〜10.0万人の患者 3L〜4.4,000人の患者 LBCL患者の治療過程（米国での発生率2022）ANTLERの用量拡大未来：計画中の重要な第3相試験

38KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. 今後の臨床触媒期待タイミング臨床マイルストーンプログラム H1 2025 H2 2025 H2 2025 部分HLAマッチング（約20人の患者、一部の外来患者）に関する初期データを提示し、ANTLERの第1相臨床試験からCD19が再発（約10人の患者）、重要な第3相試験を開始する CB-BI 010 2L LBCL YE 2024カムフラージュ第1相試験の初期用量漸増データを提示します CB-011 r/r MM YE 2024ギャロップ第1相試験を開始 CB-010 LN/ERL

39 KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. CB-010の臨床開発に貢献した患者、介護者、研究者に感謝の気持ちを込めて ANTLERフェーズ1試験に貢献した患者さん、介護者、研究者に感謝の気持ちを込めて。米国、オーストラリア、イスラエルの29か所の活動拠点：米国、オーストラリア、イスラエルの29か所の活動拠点：アラバマ大学バーミンガム校（メータ）アリゾナ名誉がん研究所（カナテ）アリゾナ大学（カナテ）アリゾナ大学（カナテ）フセイン）バナー、MDアンダーソン（ナス）カリフォルニア大学アーバイン（オブライエン）カリフォルニア大学サンディエゴ（ハムダン）フロリダアドベントヘルス（パテル）ジョージアオーガスタ（コタ）BMTのジョージア（ソール）アイオワ大学（ファルー）ケンタッキー大学（ヤルニーズ）ノートンがん研究所（スティーブンス）ニュージャージーモリスタウン記念病院（チェリー）ハッケンサック（フェルドマン）ニューヨークモンテフィオーレ（コーンブラム）ニューヨーク大学ランゴーン（ディーフェンバッハ）オハイオ腫瘍学血液学ケア（エッセル）ペンシルベニア大学ペンシルバニア（ナスタ）テネシーヴァンダービルト大学（オルウォール）テキサスベイラーチャールズ・A・サモンズ（ホームズ）MDアンダーソンがんセンター（ナストゥーピル）ユタハンツマンがん研究所（HU）ワシントンスウェーデンがん研究所（パテル）ウィスコンシン医科大学ウィスコンシン（浜谷）カリフォルニア大学アーバイン校サンディエゴ校名誉衛生ハンツマンベイラーMDアンダーソンOHCモリスタ州アイオワ大学オーガスタUABケンタッキー州MCW BMTGAモンテフィオーレアドベントヘルスノートンハッケンサックスウェーデンイスラエルハダサー大学病院ラビン医療センターテルアビブスーラスキーメディカルセンターペンシルベニア大学ニューヨーク大学ランゴンオーストラリアウェストミード病院エプワース病院バナー MD アンダーソン・ヴァンダービルト

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付録

42キロの議論 CB-010 アントラーフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 カリブーバイオサイエンス株式会社 CB-010 RP2Dでの2L LBCLにおけるアントラーの有効性評価 80x106 CAR-T細胞（N=20）の2L LBCLにおける全体的な反応の深さと持続時間 CB-010 注入からの月数 ≥4 HLA マッチプロットサブタイプ 1DLBB 1DLBCL ✓ 1DLBCL 1DLBCL 1HGBL ✓ 1HGBL 1DLBCL 1TFL 1HGBL 1HGBL ✓ 1DLBCL 1DLBCL ✓ 1DLBCL ✓ 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1PBMCL DLBCL DLBCL DLBCL: びまん性大細胞型B細胞リンパ腫; CR: 完全奏効; HGBL: 高悪性度B細胞リンパ腫; PMBCL: 原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫; TfL:濾胞性リンパ腫から形質転換されたDLBCL; プロット:以前の治療法; HLA: ヒト白血球抗原 1 50% CR率は、CB-010による治療後の任意の時点でCRを達成した患者の数 (20人中10人) を測定します。2024年4月1日現在、データ収集は継続中で、有効性はルガーノの基準に基づいています。CR：完全奏効 PR：部分奏効 SD：無反応/安定疾患 PD：進行性疾患死単回 CB-010 用量 CRの持続時間の中央値 CR1率に達していません CR1率 50% KOLディスカッション CB-010 アントラーフェーズ

43 KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 カリブーバイオサイエンス株式会社 CB-010 HLAマッチング（N=13）の患者に対するCB-010 ANTLER有効性評価 CB-010注入から4か月以上（N=13）の患者さんを対象としたアントラー有効性評価 2024年4月1日現在、データ収集は継続中です。ルガーノ基準に基づく有効性 CR：完全奏効 PR：部分奏効 SD：無反応病勢/安定疾患 PD: 進行性疾患死亡単一 CB-010 用量プロットサブタイプ 408FL 802DLBCL 402MCL 1201TFL 1201DLBCL 801DLBCL 801DLBCL 801DLBCL 801DLBCL 801DLBCL 801DLBCL 801DLBCL 801DLBCL 801DLBCL 1201DLBCL CR 持続時間の中央値に達していません PFS 中央値 14.4か月間のKOLディスカッション CB-010 ANTLER期 DLBCL：びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、CR：完全奏効、HGBL：高悪性度B細胞リンパ腫、PFS：無増悪生存、PMBCL：原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫、TfL：濾胞性リンパ腫からの形質転換型DLBCL; プロット：治療前ライン 1 46% CR率 CB-010による治療後の任意の時点でCRを達成した患者の数（13人中6人）を測定します。2024年4月1日現在、データ収集は継続中で、有効性はルガーノの基準に基づいています。CR1レート 46%

44 KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. CB-010 ANTLER有効性評価全患者 CB-010 アントラー有効性評価全患者 CB-010 注入からの月数 4HLAプロットサブタイプ以上？✓ 8FL 4DLBCL 1DLBCL 1DLBCL ✓ 2DLBCL ✓ 2MCL ✓ 1tFL ✓ 1DLBCL ✓ 1DLBCL 2PMBCL 4MZL 1DLBCL 1HGBL 2FL 4MCL ✓ 1HGBL ✓ 1DLBCL 1DLBCL 1TfL 1TfL 2DLBCL 1TfL ✓ 1DLBCL 1HGBL ✓ 1DLBCL ✓ 1DLBCL 1DLBCL 1HGBL ✓ 1DLBCL 1HGBL ✓ 1DLBCL 1DLBCL 2MCL 1HGBL 2DLBCL 2DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 1DLBCL 4月現在 1、2024、データ収集は継続中、有効性はルガーノ基準に基づいています。*28日目の有効性スキャンを受けなかった患者を示します。CR：完全奏効 PR：部分奏効 SD：無反応/病勢の安定性 PD：進行性疾患死亡単回投与

45KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. RP2D Mとして選択された用量レベル80x106によるCB-010 ANTLER有効性評価：1回の投与あたり100万細胞; NR：未達の; PFS：無増悪生存; RP2D：2024年4月1日現在の推奨第2相用量 ANTLERフェーズ1臨床試験、データ収集は継続中です。CB-010用量レベル/r B-NHL 120M (N=9) 80M (N=23) 40M (N=14) 全患者 (N=46) エンドポイント (N,%) 8 (89%) 18 (78%) 9 (64%) 35 (76%) 総合奏効率 (ORR) 1.9 (1-8+) 7.4 (1-20+) 7.9 (1-20+) 7.9 (1-23+) 5 (1-23+) 奏効期間 (DoR)、平均月数 (範囲) 3 (33%) 11 (48%) 7 (50%) 21 (46%) 完全奏効 (CR) 率 1.8 (1-3+) NR (1-15+) 6.7 (2-23+) 7 (1-23+) CR期間、月の中央値 (範囲) 22% 43% 33% 35% 6か月のPR FS + 検閲された観察

46 KOLディスカッション CB-010 アントラーフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 カリブーバイオサイエンス株式会社 ChrDNA Cas9 AAV 健康ドナー白血病抗CD19 CARTCR PD1 抗CD19 CAR Chr 14 Chr 2 CB-010用の同種CAR-T細胞製造プロセスの概要カリブーのプロセス開発チームが製造プロセスを作成しましたそしてそれをCMOに移して、フェーズ1のcGMP臨床材料cGMP出発物質を生成しました。chrDNAとAAV遺伝子改変CAR-T細胞による遺伝子組み換えCAR-T細胞による遺伝子組み換え編集されたドナーT細胞の体外増殖残留TCR+細胞の除去最終的に製剤と凍結保存処理、抗TCRマイクロビーズ、抗CD19 CAR

47 KOLディスカッション CB-010 ANTLERフェーズ1データ | 2024年6月 ©2024 Caribou Biosciences, Inc. CB-010は、前臨床試験で差別化された長期的な抗腫瘍活性を示しました Lau Eら。細胞療法。2023; 25 (7): 750 • NALM-6/PD-L1+ B-ALL腫瘍は23日間、IV生着により確認されました (-1日目) • 24日目に点滴による単回投与治療が行われました（PBSまたは必要に応じて107細胞）。CB-010の単回投与は、転移性CD19+腫瘍異種移植片の腫瘍の重度の腫瘍退縮をもたらしました。従来のCD19特異的同種CAR-T細胞（PD-1を発現）と比較して抗腫瘍反応と生存期間が長い（PD-1を発現する）CAR-T後160日までの全生存率分析 CAR-T後160日までのデータ Pe rc en t s ur vi va l 100 50 0 p