--12-312024Q10001649904誤り5942655960964468000001649904リズム： LG ケム株式会社メンバーリズム： RightsOfCompoundLB54640 メンバーアメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2024-01-042024-01-040001649904米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバーrhythm：雇用誘導プラン 2022 メンバー2024-01-012024-03-310001649904米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバーrhythm：雇用誘導プラン 2022 メンバー2024-01-012024-03-310001649904アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバーrhythm： 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AtMarketOfferingsMember2024-02-292024-02-290001649904SRT：最大メンバ数アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバーrhythm： AtMarketOfferingsMember2021-11-012021-11-010001649904アメリカ-公認会計基準：製品メンバー2024-01-012024-03-310001649904アメリカ-公認会計基準：製品メンバー2023-01-012023-03-310001649904リズム： CustomerOneMember米国-GAAP：SalesRevenueNetMembersUS-GAAP：顧客集中度リスクメンバー2024-03-310001649904リズム： CustomerOneMember米国-GAAP：SalesRevenueNetMembersUS-GAAP：顧客集中度リスクメンバー2023-12-310001649904アメリカ-公認会計基準：帳簿を支払うべきメンバー2024-03-310001649904アメリカ-公認会計基準：帳簿を支払うべきメンバー2023-03-310001649904アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2024-01-012024-03-310001649904リズム：レアストーングループ株式会社メンバーrhythm：ライセンス契約メンバー2022-06-300001649904リズム：レアストーングループ株式会社メンバーrhythm：ライセンス契約メンバー2022-03-310001649904アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2024-01-012024-03-310001649904アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2023-01-012023-03-310001649904アメリカ公認会計基準：副次的事件メンバー2024-05-020001649904リズム： CapitalizedMilestones メンバー2024-03-310001649904リズム： CapitalizedMilestones メンバー2023-12-310001649904rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2023-01-012023-03-310001649904rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2023-12-310001649904rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2023-03-310001649904rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-12-310001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ公認会計基準：派生金融商品責任メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001649904アメリカ公認会計基準：派生金融商品責任メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ公認会計基準：派生金融商品責任メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2023-12-310001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2023-12-310001649904アメリカ公認会計基準：派生金融商品責任メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2023-12-310001649904rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2024-03-310001649904SRT：最大メンバ数rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-06-160001649904アメリカ公認会計原則：他の総合収入メンバーを累計2023-01-012023-03-310001649904リズム：レアストーングループ株式会社メンバーrhythm：ライセンス契約メンバー2022-01-012022-12-310001649904リズム： CustomerOneMember米国-GAAP：SalesRevenueNetMembersUS-GAAP：顧客集中度リスクメンバー2024-01-012024-03-310001649904リズム： CustomerOneMember米国-GAAP：SalesRevenueNetMembersUS-GAAP：顧客集中度リスクメンバー2023-01-012023-03-310001649904rhythm：シリーズコンバーチブル優先ストックメンバーアメリカ公認会計基準：副次的事件メンバー2024-04-010001649904リズム： TwoThousandSeventeen 従業員株式購入プランメンバー米国-公認会計基準：株式オプションメンバー2024-03-310001649904リズム： TwoThousandSeventeen 従業員株式購入プランメンバー2024-03-310001649904rhythm：雇用誘導プラン 2022 メンバー2022-02-0900016499042023-03-3100016499042022-12-310001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2024-03-310001649904US-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2024-03-310001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2023-12-310001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2023-12-310001649904US-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2023-12-310001649904リズム： LG ケム株式会社メンバー米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2024-01-012024-03-310001649904リズム： XinventoBVMember米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2023-01-012023-12-310001649904リズム： LG ケム株式会社メンバー米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2024-01-042024-01-040001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するrhythm：企業債務証券および商業ペーパーメンバー2024-03-310001649904US-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するrhythm：企業債務証券および商業ペーパーメンバー2024-03-310001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するrhythm：企業債務証券および商業ペーパーメンバー2023-12-310001649904US-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するrhythm：企業債務証券および商業ペーパーメンバー2023-12-310001649904rhythm：企業債務証券および商業ペーパーメンバー2024-03-310001649904rhythm：企業債務証券および商業ペーパーメンバー2023-12-310001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001649904US-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2024-03-310001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2023-12-310001649904アメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーUS-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2023-12-310001649904US-GAAP：EstimateOfFairValueFairValueDisclosureMemberアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2023-12-310001649904米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2024-01-012024-03-310001649904米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2024-01-012024-03-310001649904米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2023-01-012023-03-310001649904アメリカ公認会計基準：パフォーマンス共有メンバー2023-01-012023-03-310001649904米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2023-01-012023-03-310001649904米国-GAAP：販売コストメンバー2024-01-012024-03-310001649904米国-GAAP：販売コストメンバー2023-01-012023-03-310001649904rhythm：コンサルタントとベンダーメンバー2024-01-012024-03-310001649904rhythm：コンサルタントとベンダーメンバー2023-01-012023-03-310001649904rhythm：累積最低支払額資金調達しきい値日付 2019 年 3 月 31 日メンバーrhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-06-162022-06-160001649904rhythm：累積最低支払額資金調達しきい値日付 2019 年 3 月 31 日メンバーrhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-06-162022-06-160001649904SRT：最小メンバ数rhythm：年間純売上高 125 百万から 3 億会員rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-06-162022-06-160001649904SRT：最大メンバ数rhythm：年間純売上高 125 百万から 3 億会員rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-06-162022-06-160001649904US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2023-01-012023-03-310001649904US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2024-01-012024-03-310001649904リズム：レアストーングループ株式会社メンバーrhythm：ライセンス契約メンバー2021-12-012021-12-310001649904アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2023-01-012023-03-310001649904アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2024-01-012024-03-310001649904SRT：最小メンバ数rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-06-162022-06-160001649904SRT：最大メンバ数rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-06-162022-06-160001649904rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-06-162022-06-160001649904リズム：レアストーングループ株式会社メンバーrhythm：ライセンス契約メンバー2022-07-012022-09-300001649904リズム：レアストーングループ株式会社メンバーrhythm：ライセンス契約メンバー2022-04-012022-06-300001649904rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2024-01-012024-03-310001649904rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2023-09-122023-09-120001649904rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-09-292022-09-290001649904rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-06-292022-06-290001649904rhythm：年間売上高 125 百万会員までrhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-06-162022-06-160001649904rhythm：年間売上高 3 億人を超える会員数rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-06-162022-06-160001649904rhythm：年間純売上高 125 百万から 3 億会員rhythm：収益利益資金調達契約メンバー2022-06-162022-06-160001649904リズム：レアストーングループ株式会社メンバー2021-12-012021-12-3100016499042023-01-012023-12-310001649904リズム： LG ケム株式会社メンバー2024-01-042024-01-040001649904rhythm：シリーズコンバーチブル優先ストックメンバーアメリカ公認会計基準：副次的事件メンバー2024-05-072024-05-070001649904リズム：レアストーングループ株式会社メンバーrhythm：ライセンス契約メンバー2021-01-012021-12-310001649904リズム：レアストーングループ株式会社メンバーrhythm：ライセンス契約メンバー2023-01-012023-12-310001649904rhythm：シリーズコンバーチブル優先ストックメンバーアメリカ公認会計基準：副次的事件メンバー2024-04-012024-04-010001649904リズム： LG ケム株式会社メンバーrhythm：ライセンス契約およびシェア発行契約メンバー2024-01-012024-01-310001649904リズム： XinventoBVMember2023-02-272023-02-270001649904リズム： LG ケム株式会社メンバーrhythm：ライセンス契約およびシェア発行契約メンバー2024-01-310001649904リズム： LG ケム株式会社メンバー2024-01-040001649904リズム： XinventoBVMember2023-02-270001649904リズム：レアストーングループ株式会社メンバーrhythm：ライセンス契約メンバー2021-12-3100016499042023-01-012023-03-3100016499042024-03-3100016499042023-12-3100016499042024-05-0100016499042024-01-012024-03-31Xbrli：共有ISO 4217：ドルXbrli：純リズム：アイテムリズム：機関リズム：人ISO 4217：ドルXbrli：共有リズム：セグメント

カタログ表

アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，20549

表：10-Q

☒	1934年証券取引法第13項又は15(D)項に規定する四半期報告

本四半期末まで2024年3月31日

あるいは…。

☐	1934年証券取引法第13項又は15(D)項に基づいて提出された移行報告

日本から日本への移行期については、日本は引き続き日本へ移行する

手数料書類番号001-38223

株式会社リズム製薬株式会社

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)


デラウェア州	46-2159271
(明またはその他の司法管轄権	(税務署の雇用主
会社や組織)	識別番号)

バークリー通り222番地

12^{これは…。}1階建て

ボストンです, 体積量02116

(主な行政事務室住所)

(郵便番号)

(857) 264-4280

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

適用されない

（前回報告以降に変更された場合、旧氏名、旧住所、旧会計年度の記載）

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：


クラスごとのタイトル	取引コード	登録された各取引所の名称
普通株は、1株当たり0.001ドルです	RYTM	♪the the theナスダック株式市場 LLC （ NASDAQ グローバルマーケット）

登録者が（ 1 ） 1934 年証券取引法第 13 条または第 15 条（ d ）により提出されるすべての報告書を過去 12 ヶ月間（または登録者がそのような報告書を提出することが求められたそれより短い期間）に提出しており、（ 2 ）過去 90 日間にそのような提出要件の対象となっていたかどうかをチェックマークで示します。. はい、そうです ☒違います☐

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです ☒違います☐

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。


大型加速ファイルサーバ ☒	ファイルマネージャを加速する☐

非加速ファイルサーバ☐	規模の小さい報告会社☐
	新興成長型会社☐

新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☐

登録者が抜け殻会社であるかどうかをチェックマークで表す(ルールで定義されているように)^ a b c d e f g 『官報』第 12 号。はい！ ☐問題ありません☒.

2024 年 5 月 1 日現在、登録者の普通株式の発行済株式数は 60,972,909.

カタログ表

株式会社リズム製薬株式会社

表格10-Q

索引.索引


		第…ページ，第
第1部	財務情報

	項目 1 。連結財務諸表（監査なし）	3

	簡明総合貸借対照表	3

	経営報告書と全面赤字を簡明に合併する	4


	連結株主資本計算書（ Consolidated Consolidated Stockholders ’ Equity Statements ）	5


	キャッシュフロー表簡明連結報告書	6

	監査されていない連結財務諸表の注記	7

	第 2 号。経営陣による財務状況及び業績の検討及び分析	23

	第3項：市場リスクに関する定量的·定性的開示	35

	項目4.制御とプログラム	35

第II部	その他の情報

	項目2.法的訴訟	37

	第1 A項。リスク要因	37

	第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用	99

	項目3.高級証券違約	99

	プロジェクト4.鉱山安全情報開示	100

	項目5.その他の情報	100

	項目6.展示品	101

サイン		103

カタログ表

第 1 部 — 財務情報

第1項。財務諸表

株式会社リズムファーマシューティカルズ

簡明総合貸借対照表

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

(未監査)


	三月三十一日		十二月三十一日
	2024		2023

資産
流動資産：
現金と現金等価物	$	53,428	$	60,081
短期投資		147,771		215,765
売掛金純額		14,695		14,867
在庫品		8,507		8,624
前払い費用と他の流動資産		11,352		8,931
流動資産総額		235,753		308,268
財産と設備、純額		1,149		1,341
使用権資産		670		781
無形資産、純額		6,815		7,028
制限現金		460		328
その他長期資産		13,804		14,999
総資産	$	258,651	$	332,745
負債と株主権益
流動負債：
売掛金	$	7,550	$	4,885
費用とその他の流動負債を計算しなければならない		44,531		48,262
収入を繰り越す		1,286		1,286
リース責任		793		770
流動負債総額		54,160		55,203
長期負債：
印税義務を延期する		107,368		106,143
賃貸負債、非流動		284		490
派生負債		660		1,150
その他長期負債		34,598		—
総負債		197,070		162,986
引受金及び又は有事項(付記14)
株主権益：
優先株、$0.001額面：10,000,000ライセンス株；違います。2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日時点の発行済株式		—		—
普通株$0.001額面：120,000,000ライセンス株；60,964,468そして59,426,559株発表されましたそして卓越した2024 年 3 月 31 日と 2023 年 12 月 31 日		60		59
追加実収資本		1,097,810		1,064,302
その他の総合収益を累計する		(181)		134
赤字を累計する		(1,036,108)		(894,736)
株主権益総額		61,581		169,759
総負債と株主権益	$	258,651	$	332,745

付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。

カタログ表

株式会社リズムファーマシューティカルズ

経営報告書と全面赤字を簡明に合併する

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

(未監査)



	3 月 31 日までの 3 ヶ月間
	2024		2023
収入：
製品収入、純額	$	25,967	$	11,469
総収入		25,967		11,469
コストと支出：
販売コスト		2,807		1,421
研究開発		128,665		37,945
販売、一般、管理		34,382		24,634
総コストと費用		165,854		64,000
運営損失		(139,887)		(52,531)
その他(費用)収入：
その他の収入，純額		524		(27)
利子支出		(4,755)		(3,061)
利子収入		3,046		3,440
その他の収入合計，純額		(1,185)		352
所得税前損失		(141,072)		(52,179)
所得税支給		300		—
純損失	$	(141,372)	$	(52,179)
1株当たり基本と希釈して純損失	$	(2.35)	$	(0.92)
加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株		60,143,558		56,708,975

その他の全面的な損失：
純損失	$	(141,372)	$	(52,179)
外貨換算調整		(71)		21
有価証券の純未実現損益		(244)		65
総合損失	$	(141,687)	$	(52,093)

付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。

カタログ表

株式会社リズムファーマシューティカルズ

株主権益簡明合併報告書

(単位：千、共有データを除く)

(未監査)


						積算
				その他の内容		他にも				合計する
	普通株			支払い済み		全面的に		積算		株主の
	株	金額		資本		収入(損)		赤字.赤字		権益
2023年12月31日の残高	59,426,559	$	59	$	1,064,302	$	134	$	(894,736)	$	169,759
株に基づく報酬費用	—		—		7,767		—		—		7,767
ESPP に関連した普通株式の発行について	28,495		—		673		—		—		673
株式オプションの行使と帰属制限株式単位に関する普通株発行	1,077,271		1		6,352		—		—		6,353
LGC 免許の対価として普通株式の発行	432,143		—		18,716		—		—		18,716
外貨換算調整	—		—		—		(71)		—		(71)
有価証券は赤字を実現していない	—		—		—		(244)		—		(244)
純損失	—		—		—		—		(141,372)		(141,372)
2024 年 3 月 31 日残高	60,964,468	$	60	$	1,097,810	$	(181)	$	(1,036,108)	$	61,581

2022年12月31日の残高	56,612,429	$	56	$	974,356	$	(92)	$	(710,058)	$	264,262
株に基づく報酬費用	—		—		6,376		—		—		6,376
ESPP に関連した普通株式の発行について	32,169		—		665		—		—		665
株式オプションの行使と帰属制限株式単位に関する普通株発行	207,806		—		553		—		—		553
外貨換算調整	—		—		—		21		—		21
短期投資の純未実現利益	—		—		—		65		—		65
純損失	—		—		—		—		(52,179)		(52,179)
2023 年 3 月 31 日現在の残高	56,852,404	$	56	$	981,950	$	(6)	$	(762,237)	$	219,763

付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。

カタログ表

株式会社リズムファーマシューティカルズ

キャッシュフロー表簡明連結報告書

(単位：千)

(未監査)


	3 月 31 日までの 3 ヶ月間
	2024		2023
経営活動
純損失	$	(141,372)	$	(52,179)
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整：
株に基づく報酬費用		7,767		6,376
減価償却および償却		405		457
非現金利子費用及び債券発行コストの償却		4,009		3,061
短期投資の非現金増益 · 償却		(2,055)		(2,341)
短期投資の未実現損失		(244)		—
非流動負債の非現金付加		929		—
非現金レンタル料		111		94
埋め込みデリバティブ負債の公正価値の変化		(490)		(50)
取得した投資活動に分類される知的財産研究開発資産		92,385		5,395
経営性資産と負債変動状況：
売掛金		172		(1,893)
在庫品		117		(2,570)
前払い費用と他の流動資産		(2,421)		2,155
収入を繰り越す		—		(6)
その他の長期資産、純額		1,195		(99)
売掛金、売掛金、その他の負債		(1,251)		5,167
経営活動のための現金純額		(40,743)		(36,433)
投資活動
短期投資を購入する		—		(69,644)
短期投資満期日		70,050		92,675
知的財産研究開発資産の取得について		(40,000)		(4,520)
財産と設備を購入する		—		(47)
投資活動が提供する現金純額		30,050		18,464
融資活動
繰延ロイヤリティ債務の返済		(2,783)		(1,351)
株式オプションを行使して得られる収益		6,353		553
ESPP からの普通株式発行による収益		673		665
融資活動提供の現金純額		4,243		(133)
為替レートが現金に与える影響		(71)		86
現金、現金等価物、および限定的な現金純減少		(6,521)		(18,016)
期初現金、現金等価物、および限定現金		60,409		128,005
期末現金、現金等価物、および制限現金	$	53,888	$	109,989
非現金投資活動の追加開示：
知的財産研究開発の取得と引き換えに発行された非流動負債	$	33,669	$	—
知的財産研究開発と引き換えに普通株式を発行	$	18,716	$	—

付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。

カタログ表

株式会社リズムファーマシューティカルズ

監査されていない連結財務諸表の注記

(千単位で、株や1株当たりの情報は含まれていない)

1.ビジネスの性質

同社は世界的なビジネス段階生物製薬会社であり，まれな神経内分泌疾患を有する患者とその家族の生活の変化に取り組んでいる。私たちは私たちの主要資産IMCIVREEを含むメラニン-4受容体アゴニストの開発に集中しています^®正確な薬物として、MC 4 R経路疾患による貪食過剰と深刻な肥満の治療を目的としている。肥満は世界数億人に影響を与えているが，我々は一部の人のために過貪食症を有しており，異常な採餌行動を引き起こす病的飢餓と，MC 4 R経路の損傷による重篤な肥満であり，創傷や遺伝子変異による可能性がある。MC 4 R経路は脳中の内分泌経路であり、飢餓、カロリー摂取とエネルギー消費の調節を担当し、それによって体重に影響を与える。IMCIVREEは私たちが全世界で権利を持つMC 4 Rアゴニストであり、ある稀な疾患患者に対して史上初めて開発された治療法であり、アメリカ、EUおよびイギリス、カナダおよび他の国と地域で承認または許可を得ている。

同社はデラウェア州の会社で、2013年2月に設立され、名称はRhythm Metoxic，Inc.で、2015年10月現在、Rhythm PharmPharmticals，Inc.の名称で設立されている。同社は米国、アイルランド、イギリス、オランダ、フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、カナダに完全子会社を持っている。

同社は生物技術業界の商業段階会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、許可された製品の商業化、臨床前研究と臨床試験の完成、規制機関の候補製品に対する承認の獲得、競争相手の新しい生物製薬製品の開発、重要な人員への依存、ノウハウの保護、政府規定の遵守及び追加資本を獲得して運営を援助する能力に関連するリスクを含むが、これらに限定されない。承認された製品の商業化には大量の資源が必要となり、IMCIVREEをマーケティングするために、同社は、その販売、マーケティング、管理、および他の非技術的能力を確立し続けるか、または第三者とこれらのサービスを実行するように手配しなければならない。現在開発中の候補製品は商業化前に臨床前と臨床テストおよび監督部門の承認を含む多くの追加の研究と開発努力が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員とインフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。同社が承認した製品を持っていても、同社のさらなる製品開発努力が成功しても、同社が製品販売から十分な収入を得て運営に資金を提供できるのはいつかは定かではない。

流動性

設立以来、同社は運営により営業損失とマイナスキャッシュフローを出してきた。2024年3月31日現在、会社の累計赤字はドルだ1,036,108それは.*当社は、主に普通株式および優先株の売却、資産売却、特許権使用料融資、ライセンス外手配、および以前の親会社Rhythm Holdings LLCから受け取った出資によって、これらの損失に資金を提供します。会社は製品収入を創出しているが、経営陣は、予見可能な将来、運営損失が継続すると予想している。同社はすでにそのほとんどの資源をその薬物開発に投入しており、研究と開発、買収が行われている研究と開発資産、製造、その候補製品の臨床試験、その知的財産権の保護、商業化活動及びこれらの業務に関連する一般と行政機能を含む。同社の将来の成功は、候補製品を開発する能力に依存し、最終的には収益運営を実現する能力に依存する。

2024年3月31日までに会社は201,199現金と現金等価物と手元の短期投資。*2024年4月1日、当社はPerceptive Advisors LLC(“Perceptive”)の複数の連属会社および複数の他の投資家(それぞれ“投資家”および総称して“投資家”と呼ぶ)と投資協定(“投資協定”)を締結しました

カタログ表

“投資家”と、発行·販売150,000会社Aシリーズ転換優先株の新シリーズ株、額面$0.0011株当たり、“A系列転換可能優先株”(“転換可能優先株”)と呼ばれ、総購入価格は$150,000、または$1,0001株あたり(“発行”)。*リリースは2024年4月15日に終了します。彼は言いました

将来、会社は、債券の発行、株式の売却、外部許可手配、製品販売、助成の研究·開発計画の収益など、第三者からの資金獲得に依存し、会社の運営を維持し、会社の義務を履行する。当社が受け入れ可能な条項で追加の株式や他の融資を受けることが保証されない、あるいは全くできません。もし会社が必要な時に追加資金を得ることができなかった場合、会社は規模の縮小、業務の中止、または他の会社との合併を求めたり、他の会社に買収されたりすることを余儀なくされる。経営陣は、会社の既存の現金資源に、2024年4月に優先株を売却して受け取った収益に加え、会社の運営に資金を提供するとしている米国証券取引委員会に本10-Q表四半期報告書を提出してから少なくとも12ヶ月以内に.

2.主な会計政策の概要

陳述の基礎

会社が監査を受けていない簡明総合財務諸表の作成はアメリカ公認会計原則或いは公認会計原則、及びアメリカ証券取引委員会或いはアメリカ証券取引委員会の中期財務報告に関する適用規則と条例に符合する。本付記における適用ガイドラインへのいかなる言及も財務会計基準委員会(FASB)の“会計基準編纂”(ASC)と“会計基準更新”(ASU)中の権威ある米国公認会計原則を指す。これらの規則が許可される場合、GAAPは、一般に要求されるいくつかの脚注または他の財務情報が濃縮または省略されている。

付附の2024年3月31日までの簡明総合貸借対照表、2024年及び2023年3月31日までの3ヶ月の簡明総合経営及び全面損失表、2024年及び2023年3月31日までの3ヶ月の簡明総合株主権益表及び2024年及び2023年3月31日までの3ヶ月の簡明総合現金流動表及び関連脚注開示はすべて審査されていない。経営陣は、審査されていない簡明総合財務諸表はすでに2023年12月31日まで及びこの年度審査された総合財務諸表と同じ基準で作成され、公平列報中期財務諸表に必要なすべての調整を含み、これらの調整はすべて正常経常的な調整であると考えている。2024年3月31日までの3ヶ月間の業績は、会計年度全体、任意の他の中期、または今後1年または任意の期間の予想結果を示すとは限らない。

添付されている審査されていない簡明総合財務諸表は、以下に説明するように、いくつかの重大な会計政策の適用を反映し、これらの付記中の他の部分の審査されていない簡明総合財務諸表への適用。2024年3月31日現在、会社の重大会計政策は、会社が2023年12月31日までの10-K表年次報告に開示されている会計政策と比較して大きな変化はない

予算の使用

公認会計基準に従って財務諸表を作成することは、財務諸表の日に報告された資産および負債額、または負債の開示および報告期間内に報告された収入および支出に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。当社は過去の経験とその時点で部下が合理的と考えている他の特定の市場またはその他の関連仮定に基づいて推定しています。この過程は、実際の結果と財務諸表を作成する際に使用される見積もり金額とが大きく異なる可能性があり、これらの結果が歴史的経験と異なる場合、または他の仮説が実質的に正確ではないことが証明されていれば、これらの仮定が作成時に合理的であってもよい。これらの財務諸表を作成する際に依存する重大な推定には、当社の製品純収入、許可収入の決定、研究開発費に関する課税費用、株式ベースの補償費用を記録するための仮定、特許使用料義務を延期するための利息支出、および会社があります

カタログ表

税金資産を繰延する。状況，事実，経験の変化に応じて，これらの見積り数を定期的に審査する.推定された変化はそれらが知られている間に記録されている。実際の結果はこのような推定とは大きく異なるかもしれない。

合併原則

連結財務諸表はRhythm製薬会社とその完全子会社の勘定を含む。すべての重大な会社間残高と取引は合併で販売された。

前年度残高の再分類

前年のある額は今期の新聞に合うように再分類された.これらの改訂は，報告の業務結果やキャッシュフローに影響を与えない.簡明総合キャッシュフロー表では、会社は#ドルを再分類した2,3412023年3月31日までの3ヶ月間、前払い費用及びその他の流動資産から生じる短期投資の非現金増額及び償却を行う。*再分類の理由は、本年度の列報方式に適合するためです。

市場情報を細分化する

業務部門は、エンティティの構成要素として定義され、そのエンティティに関する個別離散情報は、首席業務意思決定者または意思決定グループが、リソースをどのように割り当てるかを決定し、業績を評価する際に評価することができる。その会社は現在1つは業務部，すなわちまれな疾患患者に対する治療法の開発と商業化である。最高経営者に報告する単一の管理チームが業務全体を全面的に管理する。当社はその製品や候補製品に対して単独で業務を運営しません。そのため、当社は1つは報告可能な部分。

表外リスクと信用リスク集中度

金融商品は会社をかなり集中的な信用リスクに直面させる可能性があり、主に現金と現金等価物及び短期投資からなり、維持されている二つ連邦保険の金融機関ですこれらの場所に預けた預金二つ機関は連邦保険の限度額を超えた。当社は当該等の口座で何の損失も被っておらず、経営陣は、当該等の預金を保有する預金機関の財務状況により、当社は重大な信用リスクに直面しないと信じている。当社には外為契約、オプション契約、その他の海外ヘッジ手配などの表外リスクはありません。

同社は顧客への製品販売に関する信用の提供に関するリスクに直面している。同社は取引先から満期金額を確保するために担保を必要としない。2024年と2023年3月31日までの約3ヶ月間74%和83それぞれの会社収入の%はアメリカの単一顧客から来ています。2024年3月31日と2023年12月31日までに72%和67会社の売掛金の%はそれぞれアメリカの単一顧客から来ています。

同社は第三者メーカーとサプライヤーにその製品を製造し、供給することに依存している。サプライヤーやメーカーは会社の供給要求を満たすことができず、将来の経営業績に大きな影響を与える可能性がある。サプライヤー又はメーカーとの関係の変化、又はその業務の不利な変化は、将来の経営業績に重大な影響を与える可能性がある。

同社は異なる第三者に依存してそれぞれ米国とヨーロッパで遺伝子検査を行っている。サプライヤーが同社にテストサービスを提供できなければ、将来の経営業績に大きな影響を与え、セトロタンの能力をさらに開発することに悪影響を及ぼす可能性がある。遺伝子検査サービス提供者との関係の変化、あるいはその業務の不利な変化は、将来の経営業績に大きな影響を与える可能性がある。

カタログ表

売掛金純額

売掛金には、顧客対応金、顧客現金割引準備及び任意の予想信用損失を推定する純額が含まれている。当社の予想信用損失の計量は過去の事件の関連情報に基づいており、歴史経験、現在の状況及び報告金額の回収可能性に影響する合理的かつ支持可能な予測を含む。今まで、その会社では何の信用損失も発生しなかった。同社はその顧客との契約に慣例的な支払い条項があり、通常90日以内に支払うことを要求している。同社は期限を過ぎて回収されなかった金額を分析し、顧客の信頼性を定期的に評価している。2024年3月31日と2023年12月31日まで、会社は私たちの契約支払いの審査と私たちの顧客の状況に基づいて、不良債権準備が必要ないと確定しました

収入確認

会社はASCテーマ606に基づいて収入を確認した取引先と契約した収入またはASC 606。ASC 606によれば、エンティティは、そのクライアントがコミットメント商品またはサービスの制御権を取得したときに、エンティティが受信することが予期される商品またはサービスの交換の対価格を反映する収入を確認する。

製品収入、純額

私たちの総収入の最大部分を占めるアメリカでは、同社はその製品を限られた数の専門薬局に販売している。製品は第三者物流または第三者物流流通エージェントによって流通されるが，第三者物流エージェントは製品の所有権を持たない.製品が会社の専門薬局サプライヤー、すなわちアメリカにいる顧客に渡されると、顧客(または“卸売業者”)は製品の所有権を持っている。そして，卸売業者は製品を患者に配布する。第三者物流会社との流通協定では、製品の統制権を保持しているため、同社は依頼者として機能している。国際的に、私たちは主に専門流通業者と小売薬局チェーン店と病院に販売しています。その中の多くの病院は政府が所有あるいは支持しています。同社はお客様に販売されている製品に限られた返品を提供しています。

製品販売収入は、顧客が私たちの製品に対する制御権を獲得したときに確認され、これは所有権が顧客に譲渡されたある時点で発生し、その時点で、私たちは顧客に対して継続する義務がないからです。*製品の販売以外に履行義務はありません。私たちの顧客または流通ルートの中で公正な価値で価格を設定する顧客または他の方への支払いを販売、一般、管理費用に分類します。私たちの総合運営報告書と全面的な損失の中で。そうでなければ、これらの基準を満たしていないクライアントまたは流通チャネル内の他の当事者への支払いは、以下に説明するように、収入減少に分類される。顧客から受け取った製品販売に関連して政府当局に送金された税金は収入に含まれていません。私たちの支払い期限は通常90日以下であるので、会社は、約束された商品またはサービスを顧客に譲渡してから、顧客が商品またはサービスのために支払うまでの間の時間が1年以上になるので、大きな融資部分がないと結論した。*当社が確認すべき資産の予想償却期間が1年以下であるため、契約を取得することによる増額コスト。

可変対価準備金

製品販売収入は、確立された準備金の可変対価格の推定と、私たちの顧客、医療提供者、およびIMCIVREE販売に関連する他の間接顧客との間の契約で提供される割引、リベート、および自己援助を含む純販売価格または取引価格で計上される。*これらの準備金は、関連販売で稼いだ金額または請求される金額に基づいており、売掛金の減少(金額が顧客に支払われるべきである場合)または流動負債(その金額が顧客以外の当事者に支払われるべきである場合)に分類される。*適切な場合、これらの推定は、我々の歴史的経験、現在の契約および法的要件、特定の既知の市場イベントおよび傾向、業界データ、ならびに予測された顧客購入および支払いモードのような関連要因を確率的に重み付けする一連の可能な結果を考慮する。全体的に、これらの準備金は、契約条項に基づいて私たちが獲得する権利がある対価格金額の最適な推定を反映している。*取引価格に含まれる可変対価格の金額は、重大な逆転が生じる可能性があると考えられる場合にのみ、純販売価格に含まれる場合があります

カタログ表

確認された累積収入金額では、今後の期間中には発生しません。最終的に受け取った実際の対価格金額は私たちの見積もりとは違うかもしれません。もし未来の実際の結果が私たちの推定と異なる場合、私たちはこれらの推定値を調整し、これはこのような差異が知られている間の製品純収入および収益に影響を与えるだろう。

以下は製品収入に関する可変対価格の構成要素である

ストレージ容量に応じて料金を計算します*企業は、政府および他のエンティティとの契約約束によって生じる義務、すなわち、顧客から徴収された価格よりも低い価格で合格した医療提供者および患者に製品を販売すると推定する。政府と他の実体は私たちに製品のために支払った価格と私たちの顧客に販売した価格との差額を受け取ってくれます。彼は言いました

政府のリベート：*当社は、米国のMedicaid計画、MedicareおよびTricare、および当社が運営するいくつかの国際市場のいくつかの政府リベートおよび価格調整を含む政府計画下の割引義務を遵守しなければなりません。我々は，推定された支払者の組合せを確率的に重み付けした一連の可能な結果からMedicaid，Medicare，Tricareバックオフを推定する.この等が同一期間に入金されると，関連収入が確認され，製品収入が減少し，我々が簡明な総合貸借対照表の計算すべき支出やその他の流動負債を計上する負債を作成する。*四半期ごとに見積もりを更新し、調整期間中の調整を決定したことを記録します。

貿易割引と手当：*当社は、関連製品の収入確認中に収入減少として記録された、関連製品の収入確認中に収入減少として記録された、IMCIVREE販売の通常の請求書割引を当社の一部のお客様に提供します。また、私たちは流通チャネルで顧客が提供する様々な流通サービスを受け入れて支払います。私たちの製品の販売と変わらないサービスについては、このような費用は製品収入の減少に分類されます。

製品返品：当社のお客様は、製品の損傷または欠陥に関連する限定的な返品権があります。当社は、返品可能な製品販売額を見積もり、当該製品収益が認識される期間の収益の減少および返金債務として計上します。当社は、 IMCIVREE の流通モデルに基づき、最小限のリターンがあると考えています。

その他のインセンティブ： その他のインセンティブには、当社が保険に加入し、自己負担支援が認められる州に居住する商業保険に加入している患者に提供する自己負担支援が含まれます。コペイ支援の発生額の計算は、クレームの推定額と、収益として認識された製品に関連して受け取ると予想されるクレームあたりのコストに基づいています。推計値は、関連収益が認識された同期間の収益の減少として計上されます。

現金割引引当金は売掛金の減少として計上し、手数料、リベート、その他のインセンティブは未払い費用の構成要素として計上します。

許可協定

LG化学

2024 年 1 月、 LG Chem， Ltd. （以下「 LGC 」）とライセンス契約および株式発行契約を締結しました。ライセンス契約の条件に基づき、 LGC は LGC の独自化合物 LB54640 を開発する世界的な権利を取得し、 LB54640 の安全性、忍容性、薬物動態および減量効果を評価するために設計された進行中の 2 つの LGC 第 2 相試験のスポンサーを引き受けます。SIGNAL 試験は、登録および評価を目的とした無作為化、プラセボ対照、二重盲検試験です。 28後天性視床下部肥満の患者です参加者は受ける 1つはのです三つLB 54640 の経口投与は 1 日 1 回まで 52研究の主要評価項目は、ベースラインからのボディマス指数の変化です。 14数週間の治療オープンラベル、シングルアーム、 16—week ROUTE トライアルは登録するために設計されています 5人POMC または LEPR 欠乏肥満の患者。

支払った LGC $40.0現金 100 万ドルと発行済普通株式の総公正価値は $18.7百万だ本株式は、当社の 10 日間の取引量加重平均終値に相当する 1 株当たり価格で発行されました。

カタログ表

2024 年 1 月 4 日直前の取引日に算出した普通株式。我々はまた、 $40.0現金で 100 万円 18ヶ月ですライセンス契約の発効日以降です。この支払いは現在価額で計上され、監査されていない連結貸借対照表のその他の長期負債に反映されています。

さらに、LB 54640の第2段階の開発が完了した後、同社は、様々な規制および承認の達成を示すことに依存し、従来の減額および逆スタックによって制限された、MC 4 Rポートフォリオ(LB 54640を含む)の純収入の中央下位桁パーセントのLGC特許使用料の支払いを2029年から開始することに同意した。特許使用料は、LB 54640がLGCによって地域で制御される物質成分または使用方法特許によってカバーされていることを前提として、LB 54640の地域における純売上にのみ適用されるが、そのような特許使用料は、LGCによって地域で制御される物質成分または使用方法特許によってカバーされないことを前提として、より低い2桁の数百分の特許使用料にさらに増加することができる。この引き上げられた税率は，LB 54640の関連地域における有限余剰特許権使用料期間内の純売上にのみ適用される。

希少石材グループ有限会社です。

2021年12月、当社はRareStone Group Ltd.またはRareStoneライセンスと独占ライセンス契約を締結しました。RareStoneライセンスによると、吾らはいくつかの特許権及びノウハウに基づいて、中国(大陸部中国、香港及びマカオを含む)でsetmelanotieを含む任意の薬剤製品を開発、製造、商業化又は他の方法で開発し、診断、治療又は予防するために、RareStoneに独占的、再許可可能及び印税付きライセンスを付与する。会社が台湾で製品を開発または商業化する許可を付与することを選択した場合、RareStoneは優先的に協議する権利がある。この手配には、許可とRareStoneが製品の提供を要求する追加的な義務が含まれている。

合意の条項によるとRareStoneライセンスRareStoneは、双極性POMC、PCSK 1またはLEPR欠乏症、ならびにBardet-BiedlとAlström症候群による肥満および貪食機能亢進の治療のために、IMCIVREEを商業化することを現地の承認を求めることに同意している。また、レストン社は、セトメラノの評価のための第3段階の無作為、二重盲検、プラセボ対照試験である、同社のグローバルEMIATE試験識別と中国の患者募集を支援することに同意した四つPOMC/PCSK 1或いはLEPRヘテロ接合変異による肥満患者に対する独立亜研究；SRCI遺伝子のある変異、及びSH 2 B 1遺伝子のある変異。条約の条項によるとRareStoneライセンスRareStoneはRhythmに前金を支払いました$7,000リズムを発表しました1,077,586普通株です。その会社は最高可達を得る資格がある$62,500そして，IMCIVREE年度の純売上高に対する階層特許権使用料の支払いを行う

同社は最初にRareStoneの株式の公正価値を$2,4402022年第1四半期の初歩的な推定値に基づく。*2022年第2四半期に推定プログラムを完了した後、当社はRareStone持分の初期公正価値を$1,040それは.*2022年第3四半期に、当社は更新推定値の結果からRareStone持分の公正価値を最低と推定し、非一時的減値を記録しました$1,040公正価値が2022年12月31日までの年度の総合経営報告書やその他の全面赤字における他費用の構成要素としての低下に関係している。*一時的な減少ではありません$1,040再分類も含めて$300未実現損失以前は2022年第2四半期簡明総合株主権益表に他の全面収益(損失)を累計した構成要素と記録されていた。彼は言いました

その会社が受け取った前金の総額は$8,040前払金を含めて$7,000RareStone持分の推定公正価値$1,040それは.同社はRareStoneライセンスに含まれていると確認しました二つ義務、許可証の交付、そして臨床と商業製品の供給を履行する。同社はさらに、RareStoneに供給される商業製品には重大な将来割引が含まれており、割引を推定することを決定した$1,2862023年12月31日に繰延収入の構成要素として総合貸借対照表に記録されている。

ライセンスと臨床や商業製品の生産との相対的な公正な価値配分に応じて会社は$を確認した6,7542022年12月31日までの年度内に、総合経営報告書と全面赤字におけるライセンス収入の割合。彼は言いました商業製造供給に関する割引

カタログ表

商業供給期間内またはプロトコル終了時に延期され、確認される。違います。ライセンス収入は、2023年12月31日または2021年12月31日までの年度に確認される。

2022年10月28日、私たちは、RareStoneの許可を終了したことを示す書面通知または10月通知をRareStoneに提出しました。この通知によると、RareStoneは、RareStoneの許可の下で、RareStoneの許可の下で、いくつかの重要な臨床研究および免除を援助、実行、または求める義務に深刻に違反していると主張しています。2022年12月21日、RareStoneは、正当な理由でRareStoneライセンスを終了することを含む通知のクレームに反対する書面通知を提供しました2023年3月16日、RareStoneに書面通知または3月通知を提供し、RareStoneがRareStoneライセンス下の義務に深刻に違反し、RareStoneライセンスを終了し、RareStoneが主張する論争通知をサポートする文書の提供を要求し、通知中のクレームに反対するという立場を再確認した

RareStoneは2023年5月10日、当社が正当な理由でRareStoneライセンスを終了することを含む、10月通知および3月通知におけるクレームに対する反対意見を再確認する書面通知を会社に発行した2023年11月29日、RareStoneは、独占許可協定下の商業供給協定の交渉と実行を要求し、2024年1月19日、再び書面で回答し、RareStoneがRareStoneの許可下での義務に深刻に違反し、正当な理由でRareStoneの許可を終了したという立場を再確認しました。

印税義務を延期する

当社は付記12，“長期債務”でさらに検討した医療特許権使用料管理会社への債務を繰延特許権使用料債務と見なし，実金利方法を用いて収入流の推定寿命内に償却する。当社は現在の合意有効期間内の将来の収入の見積もりに基づいている実金利でその利息支出を確認しています。これに関連して，当社は内部予測を用いてその期待収入を定期的に評価し，繰延特許権使用料債務の帳簿価値に利息を計上し，推定された実金利を用いて利子支出を記録している。当社の将来の収入の推定が以前の推定よりも大きいか、またはそのような支払いの推定時間が以前の推定と大きく異なる限り、当社は、そのような変化を計上するために、予想に基づいて有効金利を調整し、私たちの繰延特許使用料義務の再分類に相応の影響を与えるであろう。繰延特許使用料債務の期待償還期限と発行コストの償却期限を決定する際に使用する仮定は、当社に、その等のコスト分類及びそのコストがどのくらいの期間にわたって償却されるかの推定を要求する。

在庫品

2020年11月にFDAの承認を得て米国でIMCIVREEを販売する前に，同社がIMCIVREEの製造に関連するすべてのコストを研究開発費として支出しているのは，開発候補薬に関する固有のリスク，規制承認手続きの不確実性，会社が承認候補薬物の歴史を規制していないためである。当社はコストまたは推定可変動純価値の低い者で在庫を推定しています。同社は先進先出の原則で在庫コストを決定し、材料や製造間接費用に関する金額を含む。原材料と製品に包装とラベルを含む前のすべての在庫コストは、原材料、活性医薬成分、薬品を含む。完成品には包装とラベルが貼られた製品が含まれています。研究および開発または商業販売に使用可能な原材料および製品は、これらの材料が消費されるまで、または他の方法で研究および開発のために分配されるまで、在庫に分類される。材料が研究や開発に利用される予定であれば，確定すると研究·開発費として支出される。彼は言いました

製品販売コスト

製品販売コストには、製造コスト、輸送および送料、資本化無形資産償却、特許権使用料支払い、および製造および流通IMCIVREEに関する間接管理コストが含まれる。製品販売コストには、特定の製造サービスおよび在庫に関する定期的なコストも含まれている可能性があります

カタログ表

費用を調整する。最後に、販売コストはまた、超過または時代遅れの在庫調整費用、異常コスト、吸収されていない製造および間接費用、および製造差異に関連するコストを含む可能性がある。

無形資産、純額

ライセンス契約における資本化マイルストーンに関する固定寿命無形資産は，その残存寿命(残存特許寿命と推定)の間に直線的に償却される。私たちの製品の使用寿命の推定が残りの特許寿命よりも短い場合、より短い周期を使用する。償却費用は、連結経営報告書と全面損失のうち販売コストの一構成要素として入金される

長期資産減価準備

当社は主に物件や設備および有限寿命無形資産からなる長期資産の減値を評価し、事件や状況変化がその資産の額面が回収できない可能性があることを示した場合、当社はその減値を評価する。当社がいつ減値審査を行うかを決定する際に考慮する要素は、予想に関連する業務パフォーマンスの顕著な不良、業界或いは経済傾向に重大なマイナス影響が出現すること、及び資産用途の重大な変化或いは計画変更を含む。当社は、ある資産の帳簿価値と、その資産が予想される将来の未割引純現金流量とを比較することで、保有·使用する資産の回収可能性を測定している。このような資産は減値とされており、当社は資産の帳簿価値が資産の公正価値を超えて売却コストを引いた金額で確認すべき減値を計測する。彼は言いました違います。2024年と2023年3月31日までの3カ月間に、減値評価が必要なイベントや状況変化がある。

買収した知的財産権の研究開発とマイルストーン費用

資産買収では、規制機関が買収が行われている研究開発プロジェクトの権利を承認する前に発生した支払いを買収の知的財産権研究開発支出として、簡明総合経営報告書と全面純損失の中で研究開発支出の構成要素として記録し、このプロジェクトに他の将来の用途がない限り記録する。これらのコストは、許可スケジュールに関連するプリペイドおよび開発マイルストーン支払い、または医薬品開発、製造および/または販売権利を提供する他の資産買収を含む。開発マイルストーン支払いが第三者に支払われなければならない場合、監督管理部門が承認する前に、支払い義務は基本的なマイルストーンが実現可能なときに支出される。規制承認後に第三者に支払われる規制及び商業マイルストーン支払いは、無形資産に資本化され、関連製品の残存使用寿命内に製品を販売するコストに償却される。

外貨？外貨訳す

当社の事業の大半は、機能通貨として米ドルを建てている子会社で行われています。米ドル以外の機能通貨を有する当社子会社の資産および負債は、貸借対照表日における実効為替レートで米ドルに換算されます。これらの子会社の収益および費用の金額は、期間の平均為替レートを使用して換算しています。外貨換算による変動は、連結株主持分計算書の累積その他の総合利益（損失）に計上しています。 2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期は、連結営業計算書においてその他の（費用）利益に計上される為替差益（損益）は、重要ではありません。

公正価値計量

公正価値とは、計測日において、市場参加者間の秩序ある取引において、資産を売却するために受け取るか、負債を移転するために支払われる価格である。適正価額で計上される金融資産 · 負債は、以下の 3 つのカテゴリーのいずれかに分類 · 開示されます。

第1レベル-同じ資産または負債の活発な市場見積もり。

カタログ表

第2レベル--第1レベル価格以外の観察可能な投入、例えば、同様の資産または負債のオファー、非アクティブな市場のオファー、または実質的に全体の資産または負債の観測可能または観測可能な市場データによって確認される他の投入。

第三レベル-市場活動が少ないか、または市場活動支援の観察できない投入がなく、資産または負債の公正な価値に大きな意義を持っている。

当社は2024年3月31日及び2023年12月31日の現金等価物、有価証券及び派生ツール負債はすべて公正価値に基づいて計算し、公正価値等級によって決定した。さらなる議論については，付記6を参照されたい.

売掛金及び売掛金及びその他の流動負債の短期満期日はそれぞれ2024年3月31日及び2023年12月31日であるため、簡明総合貸借対照表に反映される帳簿額面はその公正価値と比較する。

1株当たり純損失

1株あたりの基本純損失の計算方法は，純損失を期内に発行された普通株の加重平均で除し，潜在的な希釈証券は考慮しない。普通株式1株当たりの純損失は、在庫株方法で計算した期間内に発行された普通株等価物の潜在希釈影響に基づいて発行された加重平均株式を調整することによって計算される。希釈1株当たりの純損失を計算する際、株式オプション、業績株単位と制限性株式単位は普通株等価物とみなされるが、それらの影響はすべての列報期間中に逆薄であるため、希釈1株当たりの純損失の計算から除外されている。したがって，1株当たりの基本純損失と希釈後の1株当たり純損失は列報のすべての期間で同じである。

次の表は、示された期間内に逆希釈されるので、希釈後の1株当たり純損失計算から除外された潜在的普通株を含む


	3か月まで
	三月三十一日
	2024		2023
株式オプション		7,029,546		6,973,369
制限株式単位		1,775,146		1,046,232
業績ストック単位		—		613,191
潜在普通株		8,804,692		8,632,792

後続事件

同社は、いくつかの推定のための追加的な証拠を提供するため、または追加的に開示される必要がある事項を決定するために、貸借対照表の日付の後であるが、財務諸表の発行前に発生するイベントまたは取引を考慮する。後続活動は要求通りに評価された。

新しい会計基準または会計基準の改訂の適用

財務会計基準委員会は時々新しい会計声明を出し、指定された発効日から当社が採択する。別の議論がない限り、当社は最近発表されたまだ発効していない基準の影響が、その財務状況や採用後の経営結果に実質的な影響を与えないと信じている。彼は言いました

2023年11月、FASBはASU 2023-07、支部報告(テーマ280)：報告可能支部開示の改善を発表した。この基準は年度と中期に基づいて増分部情報を開示し、1つの分部の損益の複数の測定を許可することを要求し、その中の1つの測定基準が公認会計基準と一致することを前提としている。今回の更新中の改訂は、上場企業がその経営部門をどのように識別し、これらの経営部門をまとめたり、量子化閾値を適用して報告すべき部門を決定したりすることはない

カタログ表

公共エンティティには、現在毎年開示されている報告部門の損益や資産に関するすべての情報を過渡期内に提供することが求められている。ASU 2023−07は，2024年1月1日からの年次期間と2025年1月1日からの移行期間で発効する。早期養子縁組を許可する。同社は現在、新基準に関連した開示要求を評価しているが、その純財務状況に実質的な影響を与えないと予想される。

3.資産買収

LG化学有限公司

当社は2024年1月4日にLG化学株式会社(“LGC”)とライセンス契約および株式発行協定を締結した。*同社は、ライセンス契約の条項によれば、LGC固有化合物LB 54640の世界的権利を取得し、LB 54640の安全性、耐性、薬物動態、およびダイエット効果を評価するために行われている2つのLGC第2段階研究を後援する

購入総掛け値は$92.4100万ドルは$でできています40.0成約時に支払った現金と発行した会社普通株の総価値は20.0百万ドルです。これらの株式の発行価格は、2024年1月4日直前の取引日に計算された我々普通株の10日の出来高加重平均終値に等しい。2024年1月4日現在、発行済み普通株の公正価値は1ドルである18.7百万ドルです。*購入合計価格には$も含まれています40.0支払うべき許可料は百万ドルである18ヶ月ですその成約時の現在価値は$です33.7百万ドルと$0.8百万ドルの取引コストは、販売、一般、行政費用と記されている。彼は言いました

また，ライセンス契約の条項により，LGCに最高$を支払うことに同意した205LB 54640の純売上高に基づき、各種規制と販売マイルストーンを実現した後、百万の現金を獲得した。*さらに、LB 54640の第2段階の開発が完了した後、会社は、2029年から、様々な規制および指示承認の結果に基づいて、MC 4 Rポートフォリオ(LB 54640を含む)の純収入の中央下位桁パーセントのLGC特許権使用料を支払い、慣例的な減額および逆スタックによって制限されることに同意した。特許使用料は、LB 54640がLGCによって地域で制御される物質成分または使用方法特許によってカバーされていることを前提として、LB 54640の地域における純売上にのみ適用されるが、そのような特許使用料は、LGCによって地域で制御される物質成分または使用方法特許によってカバーされないことを前提として、より低い2桁の数百分の特許使用料にさらに増加することができる。この引き上げられた税率は，LB 54640の関連地域における有限余剰特許権使用料期間内の純売上にのみ適用される。

買収した資産は進行中の研究開発(IPR&D)資産である。*しかし、当社は、知的財産権研究開発資産が将来的に他の用途がないと判断したため、ドルを確認しました92.42024年3月31日までの3カ月間、研究開発費として対価格を購入したのは百万ドルだった。

当社は、買収日までに、追加または対価格がデリバティブの定義を満たしていないと認定した。そのため、当社は購入日に記録や代償負債はありません。*当社は、関連するマイルストーンが達成される可能性がある間に、LG化学取引に関連する任意の将来または対価格支払いを確認します

シンヴィトB.V.

二零二三年二月二十七日、当社はオランダの完全子会社オランダRhythm PharmPharmticals Holland B.V.(オランダ民間有限責任会社(“Rhythm BV”)を通じて、オランダに本社を置くオランダ民間有限責任会社Sinvento B.V.およびその中で指名された他の人と株購入協定(“購入契約”)を締結し、これにより、Rhythm BVはSinventoのすべての発行および発行済み株式を買収した。成約時の総対価は約$である5,667取引コストを含み、購入契約の条項に従って調整され、その中に規定されている分配および支払い条項の制約(“終値購入価格”)を受ける。彼は言いました

カタログ表

“購入契約”は、購入価格を締め切るほか、総額#ドルまでの追加または対価格を支払うことを規定している206,000ある開発、規制、ビジネスマイルストーンを実現した後、新しい万托の状況は以下の通りです：(I)総額は$に達します6,000臨床発展の一里塚；(2)総額#ドルに達する125,000規制承認とビジネスマイルストーン；および(Iii)総額は$に達する75,000販売マイルストーン事件で、二番目の分子は選択され、開発され、承認された。

購入総掛け値は$5,667$からなる4,520成約時に支払った現金、A$500滞納金、2024年3月31日までの3ヶ月以内の支払い、及び647買収に関連するコスト。*当社は、買収日までの価値のほぼすべてが、エンブレムが行っている研究および開発に関連していることを確認しました。そのため、当社はこの取引を資産買収として入金すべきであることを決定した。彼は言いました

買収した資産は進行中の研究開発(IPR&D)資産である。*しかし、当社は、知的財産権研究開発資産が将来的に他の用途がないと判断したため、ドルを確認しました5,6672023年12月31日までの年度内に、購入対価格を研究·開発費とする。

当社は、買収日までに、追加または対価格がデリバティブの定義を満たしていないと認定した。そのため、当社は購入日に記録や代償負債はありません。*当社は、関連するマイルストーンが達成される可能性がある間に、トークン取引に関連する任意の将来または対価格支払いを確認します

文章拓の経営業績は買収日から簡明総合財務諸表に計上されている。2024年3月31日までの3カ月間で、叡文多業務に関する純損失は会社の簡明総合経営報告書の中で最低に低下した。

4.在庫

在庫には以下の内容が含まれている


	三月三十一日		十二月三十一日
	2024		2023
原材料.原材料	$	3,226	$	4,625
製品の中で		2,541		1,104
完成品		2,740		2,895
総在庫	$	8,507	$	8,624

5.課税費用およびその他の流動負債

計算すべき費用と他の流動負債には：


	三月三十一日		十二月三十一日
	2024		2023
研究開発コスト	$	13,193	$	12,925
専門費		3,960		3,833
給与関連の		7,754		15,439
印税		1,278		1,180
販売手当		10,144		9,475
他にも		8,202		5,410
費用とその他の流動負債を計算しなければならない	$	44,531	$	48,262

6.金融資産 · 負債の公正価値

2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日現在、現金および現金同等物および短期投資の帳簿金額は $でした。201,199そして$275,846公正価値に近似しています現金および現金同等物および

カタログ表

短期投資には、米国国債への投資や、市場価格で評価された米国国債に投資するマネーマーケットファンドが含まれます。したがって、マネーマーケットファンドと公的ファンドはレベル 1 に分類されます。レベル 2 のインプットに基づいて評価される金融資産は、企業債券とコマーシャルペーパーで構成され、格付けの高い投資適格企業への投資で構成されています。

以下の表は、適正価額で計測される当社の金融資産について、定期的な情報を示し、適正価額を決定するために適用される適正価額階層のレベルを示しています。


	公正価値の計測
	2024 年 3 月 31 日使用：
	第1級		2級		第3級		合計する
資産：
現金等価物：
貨幣市場基金	$	43,028	$	—	$	—	$	43,028
有価証券：
会社債務証券と商業手形		—		147,771		—		147,771
合計する	$	43,028	$	147,771	$	—	$	190,799
負債：
派生負債	$	—	$	—	$	660	$	660
合計する	$	—	$	—	$	660	$	660


	公正価値の測定
	2023 年 12 月 31 日利用者：
	第1級		2級		第3級		合計する
資産：
現金等価物：
商業手形	$	—	$	—	$	—	$	—
貨幣市場基金		40,868		4,979		—		45,847
有価証券：
会社債務証券と商業手形		—		215,765		—		215,765
合計する	$	40,868	$	220,744	$	—	$	261,612
負債：
派生負債	$	—	$	—	$	1,150	$	1,150
合計する	$	—	$	—	$	1,150	$	1,150

ヘルスケア · ロイヤリティ · パートナーズとのロイヤリティ · 利息 · ファイナンス契約に関連するデリバティブ負債の推定公正価額は、レベル 3 のインプットを用いて決定されました。デリバティブ負債の公正価値の測定は、金融商品の評価に使用される観測できないインプットの変化に敏感です。インプットの変更は、各金融商品の公正価値の変更をもたらす可能性があります。

当社の繰延ロイヤルティ義務に関連する埋め込みデリバティブ負債は、注釈 12 「長期債務」でさらに説明されているように、オプション価格設定モンテカルロシミュレーションモデルを用いて公正価値で計測され、連結貸借対照表の繰延ロイヤルティ義務の構成要素として含まれています。埋め込みデリバティブ負債は、各報告期間の終わりに再測定の対象となり、公正価値の変化は他の（費用）利益の構成要素として認識されます。オプション価格設定モンテカルロシミュレーションモデルで使用される仮定には、（ 1 ）関連事象の確率とタイミングの推定値、（ 2 ） IMCIVREE の確率加重純売上高（世界的な純製品売上高、前払い、マイルストーン、ロイヤルティを含む）、（ 3 ）企業固有のリスクプレミアムを含むリスク調整割引率、（ 4 ）負債コスト、（ 5 ）ボラティリティ、そして（ 6 ）商品の期間中に制御の変化が発生する確率。

カタログ表


	3か月まで
	3月31日
	2024		2023
レベル 3 負債の開始推定適正価額	$	1,150	$	1,340
埋め込みデリバティブの初期記録		—		—
組み込み派生ツールの公正価値変動		(490)		(50)
レベル 3 負債の期末推定公正価値	$	660	$	1,290

有価証券

当社の有価証券の概要は以下のとおりです。


	2024年3月31日
			毛収入		毛収入
	償却する		実現していない		実現していない		公平である
	コスト		収益.収益		損		価値がある
資産
企業債券 · コマーシャルペーパー（ 1 年以内）	$	147,742	$	51	$	(22)	$	147,771
	$	147,742	$	51	$	(22)	$	147,771


	2023年12月31日
			毛収入		毛収入
	償却する		実現していない		実現していない		公平である
	コスト		収益.収益		損		価値がある
資産
企業債券 · コマーシャルペーパー（ 1 年以内）	$	215,490	$	282	$	(7)	$	215,765
	$	215,490	$	282	$	(7)	$	215,765

7.使用権資産 · リース負債

当社は、本社施設については、物質的なオペレーティングリース、一部の設備については、その他の非物質的なオペレーティングリースを有しています。当社の賃貸借契約は、賃貸借契約期間が 1 年間あります。 1.3数年当社は、オフィスリースに係るリース負債を割引率で計測しました。 10創業時の% 。当社は、同等の経済環境において、同等の期間に担保ベースでリース支払額に等しい金額を借り入れると発生する同等の金利の範囲に基づいて、リース資産の増分借入金利を見積もりました。 2024 年 3 月 31 日現在、当社はファイナンスリースに分類されるリース契約を締結していません。

同社の本社はマサチューセッツ州ボストンにあります。この施設には、同社の研究、臨床、規制、商業および管理スタッフが収容されています。当社のリース契約は 2019 年 5 月から始まり、期間は 6年1つを使う5年制更新オプション to 延伸するリースだよ当社は、 5年制使用権資産またはリース負債の測定においてリースを延長する更新オプションです

以下の表は、 2024 年 3 月 31 日現在のオフィススペースに関する当社のオペレーティングリース負債の満期を示しており、これらはすべてキャンセル不可のオペレーティングリースです。


	オペレーティングリース
2024		640
2025		502
リース支払総額を経営する		1,142
追加：推定利子		(65)
リース総負債を経営する	$	1,077

カタログ表

8.無形資産


		2024 年 3 月 31 日時点						2023年12月31日まで
	推定寿命（年）	コスト		積算償却する		ネットワークがあります		コスト		積算償却する		ネットワークがあります

マイルストーン	11	$	9,000	$	(2,185)	$	6,815	$	9,000	$	(1,972)	$	7,028

2024 年 3 月 31 日現在、当社の純無形資産の総額は6,815特定のマイルストーン支払いの資本化の結果です Ipsen Pharma ， S. A.S. ，または Ipsen 、 Ipsen との当社のライセンス契約の条件に従って、2021 年 3 月に米国で、 2022 年 3 月にフランスで IMCIVREE の最初の商用販売に関連しています。

2024 年 3 月 31 日現在、今後 5 年間以降の償却費の概要は以下の通りです。


2024	$	641
2025		855
2026		855
2027		855
2028		855
その後…		2,754
合計する	$	6,815

償却費総額 $214そして$2142024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間償却費は、連結営業計算書および連結損益計算書の売上原価に含まれています。

9.所得税

当社は約 $の所得税引当金を計上しました。3002024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間所得税引当金は、当社の海外法域からの課税所得の結果です。当社は、 2023 年 3 月期 3 ヶ月間において十分な税金損失が発生したため、所得税引当金を計上していません。当社は、当期純繰延税金資産に対して評価引当金を全額維持する予定です。

10.普通株式

2024 年 3 月 31 日現在、 15,285,096発行済株式オプション、制限付き株式単位、パフォーマンス株式単位を含む、当社の株式計画に基づく将来の発行のために予約された普通株式 8,804,692そして1,294,531会社の2017年の株式従業員の株式購入計画によると、将来付与される株を提供することができる。

2021年11月2日、当社はCowen and Company，LLC(“Cowen”)と販売協定を締結し、この合意により、当社はその普通株を発行および販売することができ、総発行価格は最高$に達する100.0“市場で”の株式発行計画(“ATM計画”)により，コーエンは販売代理を務めている。同社は2023年8月10日から2023年8月21日までの間に約を売却した二つATM計画では普通株100万株を保有しており，純収益は約$である48.9百万ドルです。同社は，ATM計画の純収益をIMCIVREE(セトロタン)を支援する世界的な商業化努力や，視床下部肥満や他のまれなMC 4 R経路疾患に対する臨床開発計画に利用しようとしている。

二零二四年二月二十九日に、当社はコーエンと販売協定第1号改訂(“改訂”)を締結し、販売協定により発行·販売可能な普通株式の総発行価格を1ドルに引き上げた200,000,000(普通株を除く総発行価格

カタログ表

2024年2月29日までに販売協定に従って発行·販売される)。この改正について、当社は2024年2月29日にアメリカ証券取引委員会に期日2024年2月29日の目論見定款補充文書を提出し、この補充文書は基本募集定款(総称して“新招株定款”と呼ぶ)と結合して先の株式募集定款を全体的に改訂した。改訂された販売協定項の下での発行及び販売は、登録説明書及び新規募集規約に基づいて行われる

2022年2月9日、当社取締役会は、“ナスダック証券市場有限責任会社上場規則”第5635(C)(4)条又は第5635(C)(4)条に基づき、株主の承認なしに、リズム製薬株式会社2022年雇用誘導計画又は誘導計画を採択した。規則第5635(C)(4)条によると、奨励計画下の奨励は、以前当社の取締役会のメンバーではなかった新規招聘従業員にのみ支給することができ、又は当社又は付属会社が実際に一定期間停止した後に再採用された従業員は、当該従業員として当社又はその付属会社に雇用される重大な誘因とすることができる。一つの集合1,000,000インセンティブ計画によると、会社の普通株式は発行のために予約されている。当社は2017年計画の条項に基づいて奨励を引き続き付与します。

インセンティブ計画により付与された株式オプションの発行価格は、付与日会社普通株の公平な市場価値を下回らない。その他の奨励条項は、帰属要求を含み、当社取締役会によって決定され、奨励計画の規定により制限される。従業員に付与される株式オプションは通常付与される4年制期限は、しかし、異なる帰属条項を付与することができる。いくつかのオプションは、制御権が変化したときに帰属を加速させることを規定することができる。インセンティブ計画により付与された株式オプションの満期日は超えない10年間授与の日から効力を発揮する.2024年3月31日までの3ヶ月間553,889株式オプション奨励金はインセンティブ計画に基づいて支給された。2024年3月31日までに281,196制限株式単位の奨励はインセンティブ計画に基づいて付与された。2024年3月31日までに164,915奨励計画によると、普通株式は未来の付与に使用されることができる。

2024年1月4日会社発表432,143普通株はLGC独自化合物LB 54640の世界的権利を買収する部分対価とした。

11.関連先取引

2024年と2023年3月31日までの3カ月間，関連先に直接支払う費用は#ドルである135そして$322それぞれ，である.2024年3月31日と2023年12月31日現在，関連先の未払い対応は$である5そして$1それぞれ，である.別注13を参照して、“後続事件”は、開示2024年3月31日以降の取引である。

12.長期債務

2022年6月16日，Healthcare Royalty Management，LLCが管理するエンティティとRIFAを締結し，総称して投資家と呼ぶ。RIFAによると、慣例の成約条件を満たした場合、投資家は会社に総投資額最大#ドルを支払うことに同意しました100,000投資額を示していますRIFAの条項によると、$を受け取りました37,500*2022年6月29日、FDAはBBSで初期投資額と呼ばれるIMCIVREEを承認し、追加で$を受け取りました37,5002022年9月29日、EMAはBBSの投資額を承認した。*2023年9月12日、残りのドルを受け取りました24,370IMCIVREEが2022年7月1日から2023年9月30日までの間に指定数の累計純売上高を実現した後、債務発行コストを差し引いた投資額。

投資額の対価格として、RIFAによると、私たちは私たちの年間純収入または収入利息について、世界の製品の純売上高と前払いとマイルストーンを含む階層的特許権使用料を投資家に支払うことに同意します。適用される階層率は最初に11.5年間純収入は最大5ドルになります125,000, 7.5年間純収入は以下の%である125,000そして$300,000そして2.5年間純収入が$を超える300,000それは.投資家が以下の金額に等しい累積最低支払いを受け取っていなければ602027年3月31日現在、投資家の出資額の%または1202029年3月31日までに、吾らは、各適用日後直ちに投資家に十分な現金を支払わなければならず、各日ごとに投資家に支払った累積金額を十分に考慮した後、業績不良支払いと呼ばれる十分な総金額を投資家に支払わなければならない。*資金額の償還は、世界の製品の純売上高および前払い、マイルストーン、および印税に依存するため、返済期間は実際の状況に応じて短縮または延長される場合があります

カタログ表

世界の製品の純売上高と前払金、マイルストーン、印税。私たちは$を返済した2,7832024年3月31日までの3ヶ月間。2024年3月31日までに累計$を支払いました10,313.

投資家が収入利息を得る権利は、投資額の資金部分に相当する特定のパーセントの支払いを投資家が受信した日に終了し、その日までに投資家に支払われたすべてのお金の合計を含み、各百分率レベルは、RIFAが事前に終了しない限り、ハード上限と呼ばれる。投資家に支払わなければならない収入の利息総額の上限は185%そして250%支払われる投資額は、2028年から2032年の間に支払われる総特許権使用料に依存する。制御権変更が発生した場合、投資家はRIFA満期による支払いを加速することができ、最高で硬性上限に達することができ、RIFA下の任意の他の債務に対応することができる。

返済期間は2022年7月8日から初期投資金額を返済し、(I)投資家が総額硬性上限の現金支払いを受けた日から満了し、範囲は185%から250初期投資金額の%または(Ii)法定満期日2034年7月8日。*投資家が受け取っていない場合は250投資額の%12年初期成約日の周年記念日には、投資額に特定の年収益率を加えて投資家が以前に受け取った支払いを差し引くよう要求された金額に等しい。コントロール権が変化すれば、投資家に当時有効なハード上限に相当する金額を支払う義務があります185%から250%投資額から投資家が以前に受け取った支払いを差し引いた業績不良の支払いを追加します。また、違約事件が発生すると、私たちは繰延特許使用料義務に基づいて投資家に任意のお金を支払うことができなかったこと、債務を返済できなかったこと、満期時に債務を返済できなかったこと、米国の監督管理機関がIMCIVREEの承認を撤回したこと、またはRIFAに含まれるいかなる条約に違反したこと、および規定された時間範囲内で違約を是正できなかったことを含み、私たちは、違約時に発効したハード上限に相当する金額を投資家に支払う義務がある185%から250%投資額から投資家が以前に受け取った支払いを差し引いた業績不良の支払いを追加します。また、違約が発生すると、投資家はRIFAが規定するすべての他の権利と救済措置を行使することができ、投資家に担保された担保の担保償還権を廃止することを含み、担保は私たちが現在および未来にIMCIVREEに関連するすべての資産を含む。

私たちはRIFAの条項を評価し、これらの特徴は債務ツールの特徴に類似していると結論した。したがって、私たちはこの取引を長期債務として入金し、私たちの圧縮総合貸借対照表に繰延特許権使用料債務として報告した。RIFAの条項をさらに評価し、当時有効な硬性上限の償還範囲を決定しました185%から250制御権変更時には，これまでに支払われた任意の金を減算し，投資額の30%が埋め込みデリバティブであり，債務ツールから分離して公正価値を確認する必要がある.我々は、オプション定価モンテカルロシミュレーションモデルを用いて派生製品の公正価値を決定し、我々の簡明な連結財務諸表付記2“重要会計政策要約”にさらに記載されているように、様々な場合に制御権変更が発生する可能性と、潜在的な償還金額とその支払い時間とを考慮した。派生負債を内蔵した公正価値の合計は$660そして$1,150それぞれ2024年3月31日と2023年12月31日まで。このような特徴が無効になるまで、および/または繰延許可使用料責任が終了するまで、各報告期間内に公正な価値で埋め込み派生ツールを再計量する。2024年3月31日まで、2024年3月31日、2023年3月31日までの3ヶ月間、他の収入$を確認しました490そして$50それぞれデリバティブによる負債の再計量

2024年3月31日現在、繰延特許権使用料債務の帳簿価値は$107,368$に基づいて100,000収益の純額は、RIFAを実行する際に派生する債務の公正価値と発生した債務発行コストを差し引く。2024年3月31日と2023年12月31日まで、繰延特許権使用料債務の帳簿価値は公正価値に近い。2024年3月31日までの有効金利は15.15%です。繰延特許使用料義務に関連して、合計#ドルの債務発行コストが発生した3,287それは.債務発行コストは債務純額に計上され、実際の利子法を用いて債務推定期限内に償却され、基本的な仮定と投入の変化に基づいて期待調整が行われる。債務の予期される償還期間および発行コストの償却期間を決定する際に使用される仮定は、これらのコストに影響を与える可能性のある短期的および長期的な分類、およびこれらのコストがどのくらいの期間にわたって償却されるかの推定を行うことを要求する。

13.後続の活動

2024年4月1日、当社はPerceptive Advisors LLC(“Perceptive”)のいくつかの連属会社及びいくつかの他の投資家(それぞれ“投資家”及び総称して“投資家”と呼ぶ)と投資協定(“投資協定”)を締結した

カタログ表

“投資家”と、発行·販売150,000会社Aシリーズ転換優先株の新シリーズ株、額面$0.0011株当たり、“A系列転換可能優先株”(“転換可能優先株”)と呼ばれ、総購入価格は$150,000、または$1,0001株あたり(“発行”)。*リリースは2024年4月15日に終了します。*発行が終了する前に、一部の投資家およびその特定の関連エンティティが所有しています5会社普通株の%、額面$0.0011株(“普通株”)。

2024年5月7日、会社は、転換可能な優先株条項のいくつかの技術的改正を含む転換可能な優先株の改訂と再確認に関する指定証明書を提出した。改訂及び再予約された指定証明書(X)に記載されている改正は、転換可能優先株の投票権を24.9438会社の普通株は$1株あたり1,000転換可能優先株の清算優先権と(Y)除去a1当社が株主の承認を得て何らかの転換可能な優先株関連株式を取得することを要求された場合、適用すべき金利が上昇する。

同社は2024年5月2日、マサチューセッツ州ボストン·バークリーストリート222号にある本社施設の既存材料運営リース協定を改訂することで合意した。改正案によると，現在の賃貸借契約はすでに延長された5年2030年7月31日までドルが含まれています5,694将来のレンタル料の支払いを約束する。

14.支払いの引受およびまたは事項

法律訴訟

当社は通常の業務過程で発生する様々な訴訟に時々参加する可能性があります。当社は現在、未解決や脅威を受けた訴訟はありませんが、当社は個別または合併判定が当社に不利であれば、その業務や財務業績に重大な悪影響を及ぼすことを合理的に予想しています。

他にも

同社は、主にライセンス技術に関する合意であり、その後の時期に達成される可能性のあるマイルストーンに関するお金の将来の支払い、または特定の製品の将来の販売のための特許使用料の支払いを要求する様々な合意の締約国である。また，当社はCROやCMOと締結した各種契約の締約国であり，これらの契約は通知後に終了することが一般的に規定されており，終了時の適切な金額は終了の時間と合意条項に基づく。

会社が2024年3月31日までの現在の発展計画によると、会社は来年度に第三者に記念碑的な金を支払うことはないと予想される12か月我々のライセンスプロトコルに関するForm 10-K年次報告の提出から開始する.このようなマイルストーンは一般的に基本的なマイルストーンを達成する可能性がある時期に認められる。これらのマイルストーンの実現または販売が実現されていない場合、これらまたは事項は、会社の総合財務諸表に記録されない

第 2 号。経営陣による財務状況及び業績の検討及び分析

財務状況と経営結果の以下の議論と分析、および私たちが監査していない簡明な総合財務諸表と本四半期報告書10-Q表の他の部分に関する付記を読むべきです。履歴情報を除いて，本議論と分析に含まれるいくつかの情報 または本四半期報告書10-Q表の他の部分には前向きな陳述が含まれている改正された1933年証券法第27 A条と改正された1934年“証券取引法”第21 E条の意味に基づき、これらの条項によって作られた“安全港”の制約を受ける本四半期報告書のリスト10-Qに含まれる歴史的事実陳述を除くすべての陳述は、以下の説明を含むが、これらに限定されない 私たちの任意の製品または候補製品の将来性または潜在力；IMCIVREE(セトロタン)のマーケティングと商業化、および商業化のタイミング；私たちの製品開発活動の設計、成功、コストとタイミング、ならびにセトヘノペプチドおよび他の候補製品の臨床試験；私たちはさらに適応において規制機関からセトヘノペプチドおよび他の候補製品を承認する能力を得る；私たちの財務業績は、

カタログ表

私たちは既存の現金、運営損失、費用、そして未来の資金源に対する期待を持っている 私たちの現金、現金等価物、および短期投資は、私たちの運営に資金の十分な程度を提供する；私たちは必要な人員の能力を雇用し、保留する；患者登録とそのタイミング、臨床試験結果を発表する時間；私たちの知的財産権を保護する能力；私たちの協力と許可協定の下で行われている活動と私たちの協力と許可協定を交渉する能力(必要であれば)、合意を終了する影響；私たちのマーケティング、商業販売と収入創出；私たちの製造計画をめぐる予想；潜在的な財務影響；Sinvento B.V.が行われている統合過程；現在の経済減速が私たちの業務と運営および未来の財務業績に与える影響；また、“予想”、“信じる”、“可能”、“推定”、“予想”、“予定”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“求める”、“すべき”、“目標”、“会する”、“会する”または同様の表現によって決定される他の表現は、いずれも前向き表現である。*これらの前向き表現は、将来の業績に対する約束でもなく、将来の業績の保証でもなく、様々な既知および未知のリスク、不確実性、および他の重要な要素の影響を受け、その多くの要素は私たちが制御できないものであり、実際の結果は、このような前向き表現における予想される結果と大きく異なる可能性がある。我々は、本四半期報告10-Q表の“リスク要因”というタイトルの第II部分第1 A項で説明した要因を含むが、これらの差異をもたらす可能性があると考えられる要因について、以下および本報告の他の部分で議論する法的要件がない限り、私たちは、本プレスリリースの日以降に発生した事件や状況を反映するために、私たちの前向きな陳述を更新する計画はありませんForm 10-Q四半期レポートそれは.私たちは読者にこのような前向きな陳述に過度に依存しないように注意し、これらの陳述は作成された日付だけを反映している.

概要

私たちは世界の商業段階の生物製薬会社であり、稀な神経内分泌疾患を有する患者とその家族の生活を変えることに取り組んでいる。我々は我々の主要資産IMCIVREE(Setmelanotie)を含む我々のメラニン-4受容体(MC 4 R)アゴニストの発展に焦点を当てており、稀なMC 4 R経路疾患による過貪食と深刻な肥満の治療を目的とした正確な薬物である。肥満は世界数億人に影響を与えているが，過剰(病的飢餓の一種)を部分的に貪食する人に対する治療法を進めているこれは異常な採餌行動や，MC 4 R経路の損傷による重篤な肥満を招き，創傷や遺伝子変異による可能性がある。MC 4 R経路は脳中の内分泌経路であり、飢餓、カロリー摂取とエネルギー消費の調節を担当し、それによって体重に影響を与える。IMCIVREEは私たちが全世界で権利を持つMC 4 Rアゴニストであり、米国、欧州連合(EU)、イギリス、カナダなどの国と地域で特定の稀な疾患患者のための治療法を承認または許可した史上初めてである。IMCIVREEは、(I)前オピオイドメラニン(POMC)、プロタンパク質変換酵素枯草菌/プラスミナーゼ1型(PCSK 1)またはレプチン受容体(LEPR)欠乏が、FDAによって承認された試験によって決定された6歳および6歳以上の単遺伝子または症候群型肥満の成人および小児患者の慢性体重管理に許可されているので、POMC、PCSK 1またはLEPR遺伝子の変異を示し、これらの遺伝子は原因と解釈され、原因または意味が決定されていない(VUS)；または(Ii)Bardet-Biedl症候群(BBS)である。欧州委員会(EC)とイギリス薬品と保健製品監督局(MHRA)はすでにIMCIVREEを肥満の治療と遺伝子確認のBBS或いは遺伝子確認の機能喪失双対立遺伝子POMCに関連する飢餓の治療に使用することを許可し、PCSK 1、6歳及び以上の成人と児童のLEPR欠陥或いは双対立遺伝子欠陥を含む。米国およびカナダに加えて、米国以外の14カ国·地域でIMCIVREE for BBSまたはPOMCおよび/またはLEPR欠陥の市場参入を実現し、より多くの市場へのアクセスを実現するために当局と協力し続けている。

最初のビジネス努力に加えて，MC 4 R経路疾患に対して史上初めて開始されたと考えられる最も包括的な臨床研究計画や，多くの進行·計画中の臨床試験が進められている。著者らのMC 4 R経路計画はsetmelanoide療法或いは著者らの新薬候補の一つであるRM-718或いはLB 54640の患者総数を拡大することを目的とし、RM-718はより選択的なMC 4 Rアゴニストとして設計され、週に1回投与され、LB 54640は第二段階の臨床試験にある研究性経口小分子MC 4 Rアゴニストである。Setmelanotieを用いて，視床下部肥満患者に対する3期試験を完了した。我々の第3段階発散試験は，4つの独立したサブ研究，setmelanotieの遺伝によるMC 4 R経路疾患における役割の評価，および我々の第2段階夜明け試験，setmelanotieの他の遺伝適応における役割の評価を含めて行われている。RM-718，2024年3月を用いて、著者らは視床下部肥満患者に対する複数回の漸増投与量の研究を含む第1段階の人体試験を開始した。われわれが最近完成した3期小児科試験では，BBSやPOMCやLEPRのコンプライアンスに乏しい2歳から6歳以下の患者12名がsetmelanoideが主な終点に達した

カタログ表

BMI−Zスコア(身体質量指数が正常レベルから外れた測定基準)は平均3.04低下し，BMIは平均18.4%低下した。IMCIVREEのラベルを拡大し，これらのデータに基づいてわずか2歳のこれらの疾患を有する患者を治療するために，米国やヨーロッパの規制承認を求めている

私たちは私たちが最も肥満に集中していると考えられるDNAデータベースを利用している-2023年12月31日までに8万個近くの配列決定サンプルを持っている-深刻な肥満患者の理解、診断と看護を高めるために、これらの深刻な肥満患者のMC 4 R経路に関連する遺伝子にいくつかの変異が存在する。著者らはシークエンシングの疫学推定に基づいて、患者集団の既定定義に基づいて、これらの遺伝子定義のMC 4 R経路欠陥のいずれも稀な疾患と考えられていることを表明した。われわれの疫学推定では、二対立遺伝子POMC、PCSK 1またはLEPR欠陥による肥満を含む約4，600から7，500人のFDA承認の初期適応を有する米国患者がいる

BBSとです。著者らの発表された文献の分析によると、アメリカの視床下部肥満患者の疫学は5，000から10，000の間であると推定される。われわれが行っている第3段階Eemate試験で検討されている適応の疫学的推定では，約53，000名の米国患者がこれらの遺伝子駆動のコンプライアンスの一つを有しており，setmelanotieに良好な反応を示す可能性が示唆された。同様に，われわれの第二段階夜明け試験で初歩的な反応を示した遺伝的徴候を有する患者の疫学的推定は約65，300人であった。著者らは、これらのすべての患者は他の稀な疾病患者と類似した挑戦に直面しており、即ち認識の不足、資源の不足、テストの不足、ツールの不足、特に治療選択の不足であると考えられている

より多くの獲得性視床下部肥満患者を解決するためにsetmelanoideを開発している。われわれが2022年11月に発表したsetmelanoideによる視床下部肥満症の評価第2段階試験では，18名中16名が主な終点に達し，身体質量指数(BMI)の低下が5%を超え，全患者のBMI平均14.5%の低下が認められた。そのうち14名の患者はこの2期試験からわれわれの開放ラベル長期延長試験に移行し，2024年4月現在治療を受けている。この14名のうち，12名の患者の平均BMIは治療1年後にベースラインより25.5%低下した。我々の第3段階臨床試験では，キーとなる120名の患者列の登録を完了した。4歳以上の獲得性視床下部肥満患者は、ランダムに2：1群に分けられ、セトヘノペプチド治療またはプラセボ治療を受け、最大8週間の用量滴定を含む合計60週間であった。主な終点はsetmelanoide治療レジメンとプラセボレジメン服用後の約52週間後のBMIの百分率変化である。重要な二次終点は、成人体重指数がベースラインより5%(18)低下するか、またはプラセボと比較して小児科治療レジメンにおいて体重指数Zスコアがベースラインより約52週間低下した後に5%に達した患者の割合、およびプラセボ対照の治療レジメンと約52週間後の12年後の患者の毎日の最も飢餓スコアの週平均変化を含む。

Camurus ABやCamurusとの協力のもと，Camurusの流体結晶技術を用いて週1回の長時間効果的なsetmelanoide製剤を開発した。2023年12月に発表されたように，我々は開発を一時停止し，RM-718の推進に転じた.2024年3月には，setmelanodeと1日1回のsetmelanodeレシピの第3段階切替え研究の結果をCamurusに伝えた。結果により、薬物動態学データは毎週剤形の実行可能性を支持し、データにより、毎週剤形の剤形は許可された毎日注射剤形と類似した治療効果と安全性があることを示した。

最近の臨床、法規、企業、ビジネスの他の更新は、

2024年5月7日，Bardet−Biedl症候群(BBS)治療のためのIMCIVREEの新処方約100枚が米国処方医によって発行され，支払側の承認を受け，2024年第1四半期に約70枚の処方が精算できると発表した。

2024年5月3日、私たちはイリノイ州シカゴで開催された小児科内分泌学会(PES)年会で口頭プレゼンテーションと2枚のポスターを発表し、その中で先に開示されたデータを重点的に紹介し、これらのデータはsetmelanoideが視床下部肥満、BBSまたはPOMCとLEPRに従わない児童患者において臨床的に意義のある体重減少を実現したことを示している

2024年4月29日、著者らは同業者評議定期刊行物にセトヘノペプチドによる視床下部肥満症治療の第二段階の研究結果を発表した“柳葉刀”糖尿病と内分泌学それは.この出版物は

カタログ表

16週の治療でsetmelanotieのBMIはベースライン(N=18)より平均15%減少し，Rhythmの長期拡張研究の初歩的なデータは，setmelanotie治療を受けた1年間で視床下部肥満患者(n=12)のBMIが平均約26%減少したことを強調した

2024年3月25日、我々の第1段階臨床試験において、最初の患者はRM-718を服用しており、MC 1 Rを保持し、色素沈着を潜在的に回避するために、週1回のメラニン-4受容体(MC 4 R)特異的アゴニストであることを発表した。

私たちはまた次のマイルストーンを短期的に達成したい

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FDAに補充新薬申請(SNDA)を完全に提出し、2024年第2四半期にラベルを拡大して、適応を承認する2歳から6歳以下の小児科患者を治療し、2024年第4四半期にヨーロッパ、中東、アフリカ地域の承認を得る可能性がある

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2024年第2四半期、日本で患者投与を開始し、3期試験の12名の患者に列を補充し、setmelanoideの視床下部肥満に対する治療を評価した

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2024年第3四半期第2段階曙光探索性研究のデータを公表し、ある遺伝によるMC 4 R経路疾患におけるsetmelanotieの作用を評価した

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2024年第3四半期、第2段階Signal試験においてLB 54640の評価を開始した最初の患者であり、LB 54640は小分子MC 4 Rアゴニストの経口投与を研究し、視床下部肥満患者の治療に用いられる。この28名の患者が参加したSIGNAL試験はランダム、プラセボ対照、二重盲検研究であり、LB 54640の三つの用量レベルを評価することを目的とした。研究の主な終点は治療14週間後の体重指数のベースラインよりの変化であり、患者は52週間の治療を続けることができる

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2024年下半期に3期EASH試験中の2つ以上のサブ研究の登録を完成し、遺伝によるMC 4 R経路疾患におけるsetmelanoideの作用を評価する

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同社のRM-718の第1段階臨床試験を完了し、これは、週1回のメラニン受容体(MC 4 R)特異的アゴニストであり、計画中の視床下部肥満患者の列のデータを含む2024年上半期にこの試験のデータを発表した

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Setmelanotieによる視床下部肥満症の治療を評価する2025年上半期の第3段階試験の主要なデータを発表した。

最近まで，我々の業務は主にsetmelanotieの研究や開発活動に限られていた.これまで、私たちは製品販売から十分なキャッシュフローを生成しておらず、主に普通株と優先株の売却、特許権使用料利息融資、資産売却、および元親会社Rhythm Holdings LLCの出資によって私たちの運営に資金を提供してきた。2015年8月から2017年8月まで、Aシリーズ優先株を発行することで合計8080万ドルの純収益を集めました。*2017年10月10日の初公開株式(IPO)と2022年10月の引受の後続発行以来、引受割引、手数料、発行に関する取引コストを差し引いた後、普通株を発行することで合計約7.915億ドルの純収益を集めました。私たちはまた2021年2月に私たちの稀な小児科疾患優先審査証明書(PRV)をAlexion PharmPharmticals，Inc.に売却して1億ドルを獲得した。*2022年6月に、Healthcare Royalty Partnersが管理するエンティティ(総称して投資家と呼ぶ)と収入利息融資契約(RIFA)を締結し、2023年12月31日現在、いくつかの取引コストを差し引いて、累計9670万ドルの収益を得ています。

IMCIVREEは2021年第1四半期にアメリカで発売され、6歳以上のPOMC、PCSK 1或いはLEPR欠陥により肥満した患者に使用し、2022年6月に6歳以上のBBSによる肥満患者に提供した。EUとイギリスがマーケティングの許可を得た後、いくつかの国でIMCIVREEの市場参入と精算を確立する一つの国の戦略を実施している。2022年3月に、著者らは有料早期訪問計画に従ってフランスで第1陣のIMCIVREE患者を治療し、2022年6月にドイツで第1陣のIMCIVREE患者を治療した。私たちは株式売却を通じて私たちの運営に資金を提供し続ける予定です

カタログ表

早期訪問計画を有料化する。2022年6月と9月、FDAとECはそれぞれIMCIVREEを6歳以上のBBSで肥満した成人と児童患者に使用することを許可した。BBSがこれらの承認を得た後，このような疾患を有する患者がより多く発見され治療され，業務を展開している国際市場で精算されたため，IMCIVREEの売上は引き続き増加することが予想される。彼は言いました

販売コスト

FDA承認前に生産されたすべてのIMCIVREE在庫は、商業的または臨床的用途に使用することができる。*製造コストの大部分は、最初の期間に研究開発費として入金されました。そのため、2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間の販売コストのうち、IMCIVREEに関する製品コストの部分は微々たるものである。私たちは、IMCIVREEビジネス在庫の資本化後に生産された在庫を引き続き販売しているので、2024年には販売コストが増加すると予想されています。2023年の販売コストは増加すると予想されています。IMCIVREE商業在庫を資本化した製造コスト後に生産された在庫を販売していきますので、2023年の販売コストは増加すると予想されています。

研究開発費

研究と開発費用には、主に私たちの研究活動によって生じるコスト、私たちの薬物発見と遺伝子配列決定作業、setmelanotieの臨床開発が含まれている

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第三者との合意に基づいて生じる費用には、私たちの研究開発と臨床前活動を代表するCROと、私たちの臨床前研究と臨床試験のための薬物製品を生産するコンサルタントとCMOのコストが含まれている

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従業員に関する費用には、賃金、福祉、株式報酬費用が含まれる

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研究室用品および臨床前および臨床研究材料の取得、開発、製造のコスト

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臨床研究における潜在患者の遺伝子配列決定コスト

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施設、減価償却およびその他の費用は、施設のレンタル料およびメンテナンス、保険およびその他の運営費用を含む

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2023年3月31日までの3ヶ月間、新万托または新万托の買収に関連する過程で得られた研究と開発コスト、および

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2024年3月31日までの3か月間，LG化学の特許化合物LB 54640の買収に関するプロセス研究と開発コストから得られたコスト。

私たちは研究開発コストを発生した金額に基づいて運営費用に計上します。将来受信した研究·開発活動のための貨物またはサービスの払戻不可能な前払いは前払い費用として記録される。資本化金額は関連貨物の納入またはサービス提供時に費用を計上する。

次の表は現在の研究開発費をまとめています


	3か月まで
	三月三十一日
研究と開発概要	2024		2023
研究開発費	$	128,665	$	37,945

カタログ表

私たちは私たちの候補製品の現在または未来の臨床試験の持続時間とコストを予測できない。セトヘノペプチド、RM−718、LB 54640およびCHIの潜在的候補治療製品の臨床試験および開発の持続時間、コストおよび時間は、様々な要因に依存するであろう

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私たちが行っている追加的な臨床試験や他の研究や開発活動の範囲、進捗、費用

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臨床試験の入院率；

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将来の臨床試験におけるセトヘノペプチドの安全性と有効性；

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規制要求の変化

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臨床試験の設計を変更し

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すべての規制承認の時間と受け入れ。

これらの変数のいずれも，我々の候補製品の開発における結果が変化し，その開発や潜在商業化に関するコストやタイミングを大きく変化させるであろう.

研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。臨床開発後期段階にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補品よりも高い開発コストを有しており，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。予見可能な未来には，我々のsetmelanotieや他の開発計画の進展にともない，研究や開発コストが大幅に増加することが予想される.しかし，現時点では計画に特化した総費用を正確に商業化することは不可能であり，これらの費用に関する資金需要を満たすことは保証されていないと考えられる。

販売、一般、行政費用

販売費用には、セトマノペプチドの商業化準備に関する専門費用と、株式ベースの報酬を含む商業従業員の賃金および関連福祉が含まれる。さらに私たちのビジネス化計画を実施し、新しい地域でsetmelanotieをマーケティングすることと、私たちが新しい協力を模索してsetmelanotieを開発し、商業化することに伴い、これらの費用は大幅に増加することが予想されます。

一般的かつ行政的費用には、主に、株式ベースの報酬を含む、我々の全従業員が研究開発や商業活動に参加しないことに関連する賃金およびその他の関連コストが含まれる。*その他の重要なコストには、レンタル料、特許および会社の事務に関連する法的費用、および会計およびコンサルティングサービス費用が含まれます。

次の表は私たちの現在の販売、一般、管理費用をまとめています


	3か月まで
	三月三十一日
販売、一般、行政の概要	2024		2023
販売、一般、行政費用	$	34,382	$	24,634

将来的には、米国とEUにおけるIMCIVREEの商業化努力の継続と拡大、グローバルビジネス段階のバイオ製薬上場企業としての運営コストの増加を支援するために、販売、一般、管理費用が増加することが予想される。これらの増加には、より多くの人員の雇用に関する増加コスト、および外部コンサルタント、弁護士および会計士の費用、米国および外国司法管轄区域の現地規則を遵守する費用、取引所上場および証券取引委員会、または米国証券取引委員会、費用、保険および投資家関係コスト、およびその他の費用が含まれる可能性がある。

カタログ表

重要な会計政策と試算

当社の経営陣による財務状況および業績に関する議論および分析は、米国で一般的に認められている会計原則、すなわち GAAP に従って作成した財務諸表に基づいています。これらの財務諸表の作成にあたっては、財務諸表の作成日における資産 · 負債の報告額及び偶発的資産 · 負債の開示、並びに報告期間中の収益 · 費用の報告額に影響を及ぼす見積もり · 仮定を行う必要があります。これらの項目は、事実や状況の変化を継続的にモニタリング · 分析しており、将来的にこれらの見積もりに重大な変更が生じる可能性があります。当社は、過去の経験その他の状況下で合理的であると考えられる様々な要因に基づいて推計を行っており、その結果は、他の情報源からは容易に明らかにならない資産 · 負債の帳簿価額について判断する基礎となります。実際の結果は、仮定や条件によって異なる場合があります。

2023 年 12 月 31 日を末日とする会計年度の Form 10—K の年次報告書に記載されている重要な会計方針に重大な変更はありませんでした。

経営成果

2024 年 3 月期と 2023 年 3 月期の比較

2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の業績は、以下の表に、これらの項目の推移額（ドル建ておよびパーセンテージ）をまとめたものです。


	3か月まで
	三月三十一日				変わる
	2024		2023		$		%

	(単位：万人)
運営報告書データ：
製品収入、純額	$	25,967	$	11,469	$	14,498	126	%
コストと支出：
販売コスト		2,807		1,421		1,386	98	%
研究開発		128,665		37,945		90,720	239	%
販売、一般、管理		34,382		24,634		9,748	40	%
総コストと費用		165,854		64,000		101,854	159	%
運営損失		(139,887)		(52,531)		(87,356)	166	%
その他の収入，純額		(1,185)		352		(1,537)	(437)	%
所得税前損失		(141,072)		(52,179)		(88,893)	170	%
所得税支給		300		—		300	100	%
純損失	$	(141,372)	$	(52,179)	$	(89,193)	171	%

製品収入、純額それは.製品収入では、2024年3月31日までの3カ月間で純収入は1450万ドル増加し、2023年3月31日までの3カ月の1150万ドルから2600万ドルに増加し、126%増加した。FDAが2022年6月にIMCIVREEの米国とその後の他の10カ国でBBS患者の治療を許可することに伴い，われわれのIMCIVREEの売上は増加し続けると予想される2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間、私たちの製品収入のかなりの部分(それぞれ74%と83%)がアメリカの患者に私たちの製品を販売しています。

販売コスト。2024年3月31日までの3カ月間の販売コストは140万ドル増加し、2023年3月31日までの3カ月間の140万ドルから280万ドルに増加し、98%増加したこれは2024年3月31日までの3ヶ月間の収入の増加によって推進されています. 販売コストには、IPSEN Pharma S.A.S.またはIPSENの私たちの製品純収入に対する印税支出、米国とEUの初めての商業販売時にIPSENに支払われた資本化販売マイルストーン支払いの償却、製品コスト、および私たちの患者援助計画に関連するコストが含まれる。具体的には、2024年3月31日までの3ヶ月間で、販売コストが2023年同期比140万ドル増加したのは、私たちが

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我々RIFAはデリバティブの公正価値変化による他の収入を50万ドル増加させた。

流動性と資本資源

2024年3月31日現在、我々の現金及び現金等価物と短期投資は約201.2ドルである

キャッシュフロー

次の表は、2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間のキャッシュフロー情報を提供します



	3 月 31 日までの 3 ヶ月間
	2024		2023

	(単位：万人)
提供された現金純額(使用)：
経営活動	$	(40,743)	$	(36,433)
投資活動		30,050		18,464
融資活動		4,243		(133)
為替レートが現金に与える影響		(71)		86
現金、現金等価物、および制限的現金純増加	$	(6,521)		(18,016)

経営活動のための現金純額

すべての期間の現金使用の主な原因は、非現金費用および経営資産と負債構成要素の変化調整後の純損失である。

2024年3月31日までの3ヶ月間、経営活動で使用された現金純額は4070万ドルで、主に1.028億ドルの非現金プロジェクト調整後の1.414億ドルの純損失を含み、その中には非現金ベースの株式給与、減価償却と償却、賃貸料支出と私たちが埋め込まれた派生負債の公正価値変化が含まれ、合計1040万ドルである。非現金プロジェクト調整後、私たちの純損失には9240万ドルの知的財産権研究開発資産の買収も含まれており、これらの資産は投資活動に分類されている。経営資産や負債の変動には約220万ドルの現金純額が使用されており、主に前払い費用や他の資産純資産が240万ドル増加し、売掛金や売掛金が130万ドル減少したが、長期資産純増加120万ドルと売掛金と在庫30万ドル減少がこの影響を相殺している

2023年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された現金純額は3640万ドルで、主に非現金プロジェクトで調整された5220万ドルの純損失1530万ドルを含み、その中には非現金ベースの株式給与、減価償却と償却および賃貸料の合計990万ドルが含まれている。我々の純損失には540万ドルの知的財産権研究開発資産の買収も含まれており、これらの資産は投資活動に分類されている。*業務資産と負債の変化は、売掛金および売掛金が520万ドル増加したが、売掛金および在庫が480万ドル増加したため、現金純源総額が約40万ドルであることを反映しています

投資活動が提供する現金純額

2024年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供した現金純額は3，010万ドルで、7010万ドルの短期投資満期総額に関連し、2024年1月にLGC独自化合物LB 54640を4，000万ドルで購入した現金と相殺された。彼は言いました

2023年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供する現金純額は1，850万ドルで、9，270万ドルに及ぶ短期投資満期日は、6，960万ドルの短期投資購入によって部分的に相殺され、Sinvento，BVを買収するための現金450万ドルとなった。彼は言いました

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特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権を維持し、実行し、知的財産権に関するクレームを弁護するコスト；

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私たちは有利な条件でより多くの協力関係を構築し維持することができるかどうか

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上場企業としての運営コスト

IMCIVREEはある適応でFDAによって許可され、2021年第1四半期に発売されたが、IMCIVREEは商業成功を獲得しない可能性がある。また、私たちのsetMelanotie計画の開発は、時間がかかり、高価で不確実なプロセスであり、完成するのに数年かかるかもしれませんし、将来の市場の承認を得て製品販売を実現するために必要なデータや結果を生成することができないかもしれません。したがって、私たちは追加的な資金調達に依存して私たちの業務目標を達成し続ける必要があるだろう。私たちは受け入れ可能な条項で十分な追加融資を受けることができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。

また、信用と金融市場を含む世界経済は最近、流動性と信用供給の深刻な減少、金利とインフレ率の上昇、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、経済安定の不確定性を含む極端な変動と破壊を経験している。これらすべての要素は、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力を含むが、それに限定されないが、私たちの流動性と将来の資金需要に影響を及ぼす可能性がある。このような経済減速の持続時間は不確定であり、我々の業務への影響も予測が困難である。“リスク要因--不利な世界的な政治的または経済的状況は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある”と見られる

これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配の組み合わせで現金需要を満たす予定です。彼は言いました

もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達すれば、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資に関連する合意には、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を発表するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約が含まれている。

もし私たちが追加的な協力、戦略連合、または第三者との許可手配を通じて資金を調達すれば、私たちは私たちのsetMelanotie計画の貴重な権利を放棄しなければならないかもしれない。条件は私たちに不利かもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達することができなければ、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちのsetMelanotie計画を開発し、マーケティングする権利を与えます。そうでなければ、私たちは私たち自身を開発し、マーケティングしたいです。

ATMプログラム

2021年11月2日、Cowen and Company，LLC(“Cowen”)と販売契約を締結し、この合意により、Cowenが販売代理を務める“市場”株式発行計画(“ATM計画”)を通じて普通株を発行·販売することができ、総発行価格は最高100，000，000ドルに達する。2023年8月10日から2023年8月21日までの間にATM計画で約200万株の普通株を売却し，純収益は約4890万ドルであった。

当社は2024年2月29日に、コーエンと販売協定第1号改正案(“改訂”)を締結し、販売協定により発行および売却可能な普通株株式の総発行価格を200，000，000ドル(2024年2月29日までに販売協定により発行および売却可能な普通株株式の総発行価格を除く)に引き上げた。この改正について、当社は2024年2月29日にアメリカ証券取引委員会に期日2024年2月29日の目論見定款補充文書を提出し、この補充文書は基本募集定款(総称して“新招株定款”と呼ぶ)と結合して先の株式募集定款を全体的に改訂した。改訂された販売協定項の下での発行及び販売は、登録説明書及び新規募集規約に基づいて行われる。

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2022年9月19日、480万株の普通株の公開発行を完了し、公開発行価格は1株26.00ドル。引受割引、手数料、発行費用を差し引いて、私たちは1.169億ドルの純収益を得ました。また、引受業者に30日間の選択権を与え、一般に公表された価格で最大720，000株の普通株を購入し、引受割引と手数料を差し引く。2022年10月18日、一部の引受業者が追加株式を購入する選択権を行使することにより、1株26.00ドルで追加58万株の普通株を公衆に売却することを完成し、引受割引、手数料、発売費用を差し引いた純収益総額は約1420万ドルとなった。

契約義務

2024年3月31日まで、私たちはレトルトとLG化学の追加契約義務を取得する以外はLB 54640付記3“資産買収”が開示されているように、2023年12月31日までの財政年度のForm 10-Q四半期報告第I部分第1項に記載されている審査簡明総合財務諸表には、吾等の主要な契約義務及び承諾には他の重大な変動はない。

第3項：市場リスクに関する定量的·定性的開示

2024年3月31日現在，2023年12月31日現在の財政年度Form 10−K年度報告では，市場リスクの定量的·定性的開示について実質的な変化がないことを，我々の年次報告における第II部7 A項“市場リスクに関する定量·定性的開示”で報告した。

項目4.制御とプログラム

制御とプログラムの有効性の制限

我々は、開示制御およびプログラムを維持する(この用語は、“取引法”の下のルール13 a~15(E)および15 d~15(E)で定義される)。我々の開示制御およびプログラムを設計·評価する際に、管理層は、任意の制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良好であっても、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできないことを認識している。また、開示制御およびプログラムの設計は、管理層に、そのコストに対する可能な制御およびプログラムの利点を評価する際に判断することが要求されるリソース制限が存在することを反映しなければならない。

情報開示制御とプログラムの評価

我々の経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下で、本四半期報告Form 10-Qがカバーする期間が終了するまでの間、我々の開示制御および手順(“証券取引法”第13 a-15(E)および15 d-15(E)条で定義されている)の有効性を評価した。このような評価に基づき、我々のCEOおよび最高財務官は、2024年3月31日現在、以下に述べる重大な弱点により、我々の開示制御および手続きは合理的な保証レベルでは有効ではないと結論した。

内部統制における実質的な弱点

我々がこれまで2023年12月31日までの10−K表年次報告で開示してきたように，内部制御には，我々のキー会計·報告情報技術(IT)システムのユーザアクセスや計画変更管理分野の無効情報技術汎用制御(ITGC)に関連する大きな弱点があることが分かった。したがって，関連するワークフロー制御(情報技術アプリケーション制御や情報技術に依存した手動制御)は，無効な情報や通信技術制御に依存したり，無効な情報や通信技術制御の影響を受けるシステムから発生するデータを用いたりすることも無効である.

上記の重大な弱点は、我々の財務諸表や開示に重大な誤報を招くことはなく、これまでに発表された財務業績にも何の変化もない。我々の経営陣の結論は、本四半期報告書に含まれる監査されていない簡明な連結財務諸表がForm 10-Qの形で公平に報告されていることである

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第2部-その他の資料

項目2.法的訴訟

私たちは現在どんな実質的な法的手続きの当事者でもない。

第1 A項。リスク要因

私たちの業務と財務結果は、以下のリスクと不確定要素を含む様々なリスクと不確定要素の影響を受け、これらのリスクと不確定要素は、私たちの業務、財務状況、経営結果、キャッシュフロー、および私たちの普通株の取引価格に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは現在知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思う他の危険と不確実性はまた私たちの業務を損なう可能性がある。以下に述べるリスクおよび2024年3月31日現在のForm 10-Q四半期報告(“四半期報告”)の他の情報は、監査されていない簡明な総合財務諸表とその関連付記、および“経営陣の財務状況および経営業績の検討および分析”を含む他の情報をよく考慮しなければなりません

私たちの財務状況と資金需要に関連するリスク

私たちはビジネス段階のバイオ製薬会社で、運営履歴が限られており、製品販売から相当な収入を得ていない。我々は設立以来重大な運営損失を出しており，予見可能な未来には赤字が続き，永遠に利益が得られない可能性があると予想される。

私たちはビジネス段階のバイオ製薬会社で、運営の歴史は限られていて、あなたの投資決定の根拠とすることができます。バイオ製薬製品開発は投機性の強い仕事であり、大きなリスクに関連している。私たちは2013年2月に登録が成立した。これまで，われわれの業務は主にIMCIVREE(セトヘノペプチド)の開発と商業化に集中しており，まれなMC 4 R経路疾患による貪食機能亢進や重篤な肥満患者の治療に用いられてきた。*当社のビジネス活動には、知的財産権の取得、ビジネス計画の取得、資金調達、当社の技術の開発、潜在的な候補製品の決定、臨床前研究の実施、臨床試験を含む研究および開発活動が含まれています。これまでに、私たちは製品販売から約1.23億ドルの収入を生み出してきた。米国では、IMCIVREEは、POMC、PCSK 1またはLEPR欠乏症による6歳以上の単遺伝子または統合肥満の成人および小児患者の慢性体重管理のために許可されており、FDAによって承認されたテストによって決定され、POMC、PCSK 1またはLEPR遺伝子の変異を示し、これらの遺伝子は原因、原因または意味が不確定なBBSと解釈されている。*欧州委員会は、PCSK 1、6歳および以上の成人および小児のPCSK 1欠陥または二対立遺伝子LEPR欠陥を含む遺伝子確認BBSまたは遺伝子確認の機能喪失二対立遺伝子POMCに関連する飢餓の治療および肥満の治療のためのIMCIVREEを許可している。MHRAは、PCSK 1、6歳および以上の成人および小児のPCSK 1欠陥または二対立遺伝子LEPR欠陥を含む、遺伝子確認のBBSまたは遺伝子確認の機能喪失を制御する二対立遺伝子POMCに関連する飢餓を治療するために、setmelanoideを許可する。カナダ衛生部はすでにIMCIVREEが6歳以上の成人と児童患者の体重管理に使用することを許可し、これらの患者はBBS或いは遺伝的に確認されたPOMC、PCSK 1或いはLEPR欠乏症により肥満し、原因は変異が原因と解釈され、発病する可能性があり、或いは意義が不確定である。全体的に、私たちはこれまで、14カ国/地域でIMCIVREE for BBSまたはPOMCおよび/またはLEPR欠陥のための市場アクセスを実現し、より多くの市場でのアクセスを達成するために当局と協力し続けてきた。

私たちはまだsetmelanotieに対する他の規制部門の承認を得ていない。我々は2021年第1四半期に米国で初めてIMCIVREEを商業化したため、商業会社として運営された歴史は長くない。私たちは研究開発に専念している会社からビジネス活動を支援する能力のある会社に転換し続けており、このような転換では成功しないかもしれません。私たちはまだ商業規模生産を行う能力があることを示す初期段階にあり、第三者代表が私たちを配置したり、成功した製品の商業化に必要な販売、マーケティング、流通活動を行ったりします。したがって、もし私たちがもっと長い運営歴史を持っていれば、私たちの未来の成功や生存能力に対するどんな予測もそんなに正確ではないかもしれない。

設立以来、私たちのほとんどの努力と財政資源はsetmelanotieの研究と開発に集中しており、この薬はfdaとカナダ保健省の承認を得て、欧州委員会と

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MHRAは，前述したように，他のいくつかの適応の影響を受ける患者を解決するために開発されている。これまで、私たちは主に普通株と優先株の売却、資産売却、特許権使用料利息融資、そして私たちの元親会社Rhythm Holdings LLCの出資によって私たちの運営に資金を提供してきました。私たちが設立して以来、毎年赤字になっています。

2024年3月31日と2023年3月31日までの年度の純損失はそれぞれ1億414億ドルと5220万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は10.36億ドルだった。我々のほとんどの運営損失は，我々の開発計画に関するコストと，我々の運営に関するビジネス，一般，行政コストによるものである.私たちのこれまでの損失は、予想された将来の赤字に加え、株主赤字や運営資本に悪影響を与え続けるだろう。我々の研究開発費は大幅に増加することが予想され，これは，我々の追加的なsetmelanoide臨床試験，我々の候補製品の臨床試験(RM−718がより選択的なMC 4 Rアゴニストとして設計されている週投与，およびLB 54640，第2段階臨床試験を行っている研究用経口小分子MC 4 Rアゴニスト)，CHIの候補製品を含む任意の他の候補製品の開発に関連している。また、14カ国/地域にIMCIVREE for BBSまたはPOMCおよび/またはLEPR欠陥の市場参入を持っているため、巨額の販売、マーケティング、およびアウトソーシング製造費用が引き続き発生することが予想される。しかし、setmelanotieは商業的に成功した薬ではないかもしれない。上場企業として、私たちは運営に関連した追加コストを発生させ続けている。したがって、予測可能な未来には、重大で増加していく運営損失を受け続けることが予想される。医薬品開発に関連する多くのリスクや不確実性により，将来の損失の程度やいつ利益が達成されるかは予測できない(あれば)。私たちが本当に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。

私たちの収益性は私たちが収入を作る能力にかかっている。私たちはこれまで製品販売から約1.23億ドルの収入を得てきた。私たちが収入を作る能力は多くの要素に依存していますがこれらに限らず私たちの能力は

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Setmelanotieは、ビジネス組織を構築することによって、および/または第三者との連携関係を構築することによって商業化され続ける

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患者がIMCIVREEを使用できることを確実にする

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Setmelanotieの市場受け入れを医療界と第三者支払者で実現し続けている

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Setmelanoide、RM−718、LB 54640、またはその臨床終点に適合する他の候補製品の後期臨床試験を開始し、成功した

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米国および海外のマーケティング承認を得て、setmelanoideをMC 4 R経路に影響を与える欠陥患者の治療方法として使用するために、すべての必要な研究を開始し、成功させることができる

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他の人との契約の製造に成功したり、喜美ラタンを生産したり、または承認された場合には、RM−718およびLB 54640を生産することができる。

以上のように、私たちが協力や協力合意に達していなければ、巨大な販売やマーケティング、商業化、研究開発コストが発生し続けることが予想されています。また，Sinvento B.V.を買収したため，CHI候補製品の研究開発と潜在的な商業化にも大量の財務資源を投入する予定である。製品販売が発生した後、私たちはすぐに利益を達成しないかもしれません。もしあれば。もし私たちが相当な製品収入を生むことができなければ、私たちは利益を得ることができなくなり、持続的な資金がなければ、私たちは運営を続けることができないだろう。

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私たちは受け入れ可能な条件で提供できないか、または根本的にできないかもしれない追加資金を集める必要があるだろう。必要な時にこの必要な資金を得ることができなければ、私たちは私たちの製品開発努力や他の業務を延期、制限、または中止させられるかもしれません。

我々は現在，IMCIVREEを商業化する初期段階にあり，米国，カナダ，EU，イギリスでBBS，POMC，PCSK 1やLEPR欠陥による肥満患者の慢性体重管理に用い，米国や他の国/地域での他の適応の臨床開発によりsetmelanotieの臨床開発を進めている。ポリペプチド治療製品の開発は高価であり，特にsetmelanoideやsetmelanotie，RM−718，LB 54640の開発活動，Sinvento B.V.のCHI候補製品の買収に関する研究開発活動，setmelanoideの臨床開発，疾患教育やコミュニティ構築活動，患者認識，IMCIVREEに関する商業化活動のための研究開発費が大幅に増加することが予想される。他の規制部門の承認状況やsetMelanotieの商業化状況、およびIMCIVREE販売の進展に応じて、setmelanoideの持続的な開発とその後の運営ニーズ、ならびにsetmelanotie、RM-718、LB 54640、CHIの候補製品の研究開発活動を支援するために、多くの追加資金が必要になるかもしれません。Setmelanotieを治療するためにより多くの適応および/または地域を求めることを選択した場合、または現在予想されているよりも他の方法でより速く拡張することを選択すると、追加の資金を集める必要があるかもしれません。

2015年8月から2017年8月まで、Aシリーズ優先株を発行することで合計8080万ドルの純収益を集めました。我々の2017年10月の初公募株(IPO)と2023年12月までの引受後続発行については、普通株を発行することで合計約7.915億ドルの純収益を集め、引受割引、手数料、発行に関する取引コストを差し引いた。私たちは資産売却からまた1.00億ドルを獲得し、特に私たちの稀な小児科疾患優先審査証明書(PRV)をAlexion PharmPharmticals，Inc.に売却することに関する取引を獲得した。2022年6月、私たちはHealthcare Royalty Partnersと収入利息融資協定(RIFA)を締結し、総投資額は1億ドルに達し、私たちはいくつかの臨床開発と販売マイルストーンを実現したことが条件である。2024年3月31日現在、RIFAによると、私たちは9670万ドルの総収益を受け取り、債務発行コストを差し引いた。また、我々はPerceptive Advisors LLCまたはPerceptiveのいくつかの連属会社およびいくつかの他の投資家と締結した投資プロトコルまたは投資プロトコルに基づいて、1.5億ドルの純収益を受け取り、このプロトコルは当社の新シリーズAシリーズ転換可能優先株の150，000株の発行と売却に関連し、1株当たり0.001ドルの価値があり、“Aシリーズ転換可能優先株”と呼ばれ、総購入価格は1.5億ドル、あるいは1株当たり1，000ドルである。2024年3月31日現在、私たちの現金と現金等価物および短期投資は約2.012億ドルです。私たちは、私たちの既存の現金と現金等価物と短期投資は、2026年までの運営に資金を提供するのに十分になると予想している。しかし、私たちの現在知られていない多くの要素のために、私たちの運営計画は変化する可能性があり、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれません。公共またはプライベートエクイティまたは債務融資、政府または他の第三者資金、マーケティングおよび流通スケジュール、ならびに他の協力、戦略連合および許可スケジュール、またはこれらの方法の組み合わせ。追加的な規制承認を得て、setMelanotie、RM-718、LB 54640、CHIの候補製品の研究開発活動を継続するために、追加の資本が必要になるだろう。現在の経済的で地政学的な環境で資金を調達することは追加的な挑戦をもたらすかもしれない。私たちが現在または未来の運営計画が十分な資金を持っていると思っていても、市場状況が有利であれば、あるいは特定の戦略的考慮があれば、追加の資本を求めることができるかもしれない。

私たちは大部分の現金と現金等価物をアメリカの主要金融機関と国際金融機関の口座に保管し、その中のいくつかの機関の預金は保険限度額を超えています。市場状況はこのような機関の生存能力に影響を及ぼすかもしれない。もし私たちが現金と現金同等物を維持しているどの金融機関が倒産すれば、私たちが未保険の資金をタイムリーにまたは根本的に得ることができる保証はない。このような資金を得ることができない場合や遅延されたどんな状況も、私たちの業務と財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。

どんな追加的な資金調達努力も、IMCIVREEを商業化し、SetMelanotide RM-718、LB 54640、CHI候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼすかもしれない、私たちの経営陣の日常活動に対する注意を移す可能性がある。しかも、私たちは未来の融資が十分な金額を持つことを保証することができない

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私たちが受け入れられる条件は、もし受け入れられるなら。さらに、任意の融資条項は、私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが追加証券(株式や債務を問わず)、またはそのような証券を発行する可能性は、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性があります。追加的な株式または転換可能な証券の売却は私たちのすべての株主を希釈するだろう。債務の発生は固定支払義務の増加を招き、私たちは追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を得ることができるかもしれない能力の制限、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限など、いくつかの限定的な条約に同意する必要があるかもしれない。私たちはまた、他の場合ではなく、パートナーまたは他の第三者との手配を通じて資金を求めることが要求される可能性があり、私たちは、私たちに不利な権利や技術を放棄すること、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求されるかもしれません。いずれも、私たちの業務、経営業績、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

もし私たちがタイムリーに資金を得ることができなければ、私たちは私たちの1つ以上の研究や開発計画やsetmelanotieの商業化を大幅に削減、延期、または停止することを要求されるかもしれません。あるいは必要に応じて私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちがHealthcare Royalty Partnersと達成した収入利息融資協定は、IMCIVREEを商業化する能力を制限し、私たちの業務が利用可能なキャッシュフローを制限し、私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性のあるリスクに直面する可能性があります。

2022年6月16日、私たちは医療印税管理会社が管理する実体とRIFAに入り、総称して投資家と呼ばれる。RIFAによると、慣例成約条件を満たした場合、投資家は1.00億ドルまでの総投資額、すなわち投資額を支払うことに同意している。RIFAの条項によると、FDAが2022年6月29日にIMCIVREEのBBSでの使用を許可した時、私たちは2022年6月29日に3750万ドルを受け取り、2022年9月6日にECがBBSをマーケティング許可した後、2022年9月29日に3750万ドルを受け取った。2023年9月12日，IMCIVREEが2022年7月1日から2023年9月30日までの間に指定数の累計純売上高を実現した後，投資金額から債務発行コストを差し引いた残り2440万ドルを受け取った。

投資額の対価格として、RIFAによると、私たちは私たちの年間純収入または収入利息について、世界の製品の純売上高と前払いとマイルストーンを含む階層的特許権使用料を投資家に支払うことに同意します。最初に適用された等級別割合は、1.25億ドル以下の年間純収入の11.5%、1.25億ドルから3億ドルの年間純収入の7.5%、3億ドルを超える年間純収入の2.5%となる。投資家が2027年3月31日までに投資家のこれまでの出資額の60%に相当する累積最低支払いを受け取っていない場合、または2029年3月31日現在投資家のこれまでの出資金額の120%の累積最低支払いを受け取っていない場合は、各適用日の後、投資家総額がその最低金額に達するのに十分な現金支払いを投資家に支払わなければならず、各日を通じて投資家に支払う累積金額を十分に考慮した後、業績不良支払いと呼ばれる。*資金額の償還は、世界の製品の純売上高およびプリペイド、マイルストーンおよび印税に依存するため、返済期間は、世界の実製品の純売上高および前払い、マイルストーンおよび印税に応じて短縮または延長される場合があります。2024年3月31日までに、2024年3月31日までの3ヶ月の2，783ドルを含む10，313ドルを支払いました。

投資家が収入利息を得る権利は、投資額の資金部分に相当する特定のパーセントの支払いを投資家が受信した日に終了し、その日までに投資家に支払われたすべてのお金の合計を含み、各百分率レベルは、RIFAが事前に終了しない限り、ハード上限と呼ばれる。私たちが投資家に支払う総収入利息の上限は、2028年から2032年までに支払われる総特許使用料に依存して、私たちに支払われる投資額の185%~250%です。制御権変更が発生した場合、投資家はRIFA満期による支払いを加速することができ、最高で硬性上限に達することができ、RIFA下の任意の他の債務に対応することができる。

RIFAでの私たちの義務は、私たちの証券保有者と私たちの業務、運営結果、および財務状況に重大なマイナスの結果をもたらすかもしれません

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不利な経済的条件と産業的条件での私たちの脆弱性を増加させる

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追加資金を得る能力やIMCIVREEパートナーシップ協定を締結する能力を制限します

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他の目的で利用可能なキャッシュ量を削減するために、運営キャッシュフローの一部を債務返済に使用することが求められている

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私たちの計画や業務の変化に対応する柔軟性を制限する

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私たちはレバレッジ率が私たちより低いか資本を獲得しやすい競争相手に比べて競争劣勢にある可能性がある

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RIFAの条項を遵守できず、違約が治癒または免除されない場合、投資家は、このような債務を保証するために、私たちの現金および現金等価物およびIMCIVREEに関連するすべての資産に対する彼らの保証権益を強制的に実行することを求めることができる。

私たちがより多くの債務(RIFA項の追加金額を含むが、これらに限定されない)を招く場合、上記のリスクは増加する可能性がある。

サイマランペプチドやその他の候補製品開発に関するリスク

早期臨床試験の陽性結果はその後の臨床試験の結果を予測できない可能性がある。その後の臨床試験で積極的な結果を得ることができなければ，開発，監督部門の承認を得て，より多くの適応を商業化することに成功できない可能性がある。

我々の第1段階、第2段階または第3段階の臨床試験のいずれかの陽性結果、あるいは他の臨床試験の初歩的な結果は、後の臨床試験の結果を予測できないかもしれない。私たちの第一段階と第二段階の臨床試験で試験されたsetmelanoideの効果期間は、通常、私たちの重要な第三段階の臨床試験の有効期間よりも短い。著者らの第二段階臨床試験と第三段階臨床試験では、少数の患者に対してのみ長期有効時間の研究を行い、より多くの患者が比較的に長い時間の試験と商業薬物で研究を行う時、安全性或いは有効性の問題が出現する可能性がある。短期臨床試験で見られる効果は，長期的あるいは大規模な臨床試験で複製されない可能性がある。また，われわれのすべての試験が統計的に有意な体重減少を示したわけではなく，将来の試験がこのようになる保証はない。

1つの患者群で観察された陽性結果は，必ずしも他の群の陽性結果を示唆しているとは限らない。我々はすでにPOMC，PCSK 1あるいはLEPR欠陥とBBSによる肥満の第3段階臨床試験において統計的に有意かつ臨床的に有意な体重および飢餓感の減少を示し，2つの対立遺伝子の1つの変異による障害の概念証拠を第2段階臨床試験で証明したと信じているPOMC、PCSK 1、あるいは…。細長い遺伝子(HET肥満)，およびSRC 1とSH 2 B 1遺伝子は，いずれも極端かつ非情な食欲と肥満の遺伝病である。MC 4 R経路に他の上流遺伝子変異を有する患者もsetmelanoideによる治療後に体重減少や飢餓軽減が可能であると仮定した。しかし，他の上流遺伝子変異を有する患者はsetmelanoideに類似した反応がない可能性があり，他の遺伝変異に関する臨床データがより多く得られるまで，これらの集団で概念証明が得られるとは考えられない。

われわれは積極的に努力しており，われわれの臨床開発計画により，MC 4 R経路に関するより多くの遺伝変異を進めている。我々はいくつかの単遺伝子または単遺伝子のMC 4 R経路損傷に関連する肥満問題に取り組み続けている：BBS；2つの対立遺伝子の1つの遺伝変異による肥満POMC, PCSK 1あるいは…。細長いHETs遺伝子による肥満；ステロイド受容体補活性化子1(SRC 1)変異による肥満；SH 2 Bアダプター蛋白1(SH 2 B 1)による肥満；視床下部肥満；及びMC 4 R欠乏性肥満。例えば、2022年4月に、私たちの重要な3期発射臨床試験に参加した最初の患者を募集しました。この試験はランダム、二重盲検、プラセボ対照研究であり、以下の疾患を有する患者におけるsetmelanotieの作用を評価する4つの独立したサブ研究があり、ハイブリッド性POMC/PCSK 1肥満症；ヘテロ接合性LEPR肥満症；SRC 1のある変種；あるいはSH 2 B 1遺伝子のいくつかの変種である。四つのサブ研究の各々は他の研究から完全に独立し、成功すれば、各研究者の中でそれぞれFDAとEMAに監督管理提案を提出することを支持することを目的としている。しかしFDAとEMAは

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1つのサブ研究における陽性結果は、このような結果が統計的意義と臨床的意義を有していても、任意の所与の適応を承認するのに十分である.

バスケット試験の成功、または1つのキューにおける任意の試験の成功は、別のキューの成功を予測することができない可能性がある。対照的に、試験を受けた1つまたは複数のキューに不良セキュリティ問題、臨床的保留、または他の不良発見が発生した場合、そのようなイベントは、他のキューにおける私たちの試験に悪影響を及ぼす可能性があり、そのような臨床試験の完了を遅延または阻止する可能性がある。

製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，類似した挫折に直面しないことは確認できない。これらの挫折は，臨床試験が行われている間の臨床前発見などによるものである。

また，挫折は，以前に報告されていない有害事象や副作用を含む臨床試験における新たな安全性や有効性観察によるものである可能性がある。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると思っているが、FDAの許可或いはEU或いは外国の監督管理機関のマーケティング許可を得られなかった。Setmelanotieの第3段階臨床試験で積極的な結果を得ることができなければ、setmelanotieの開発スケジュールと規制承認および商業化の見通しは大きな悪影響を受け、それに応じて、私たちの業務と財務の将来性も影響を受けるだろう。

著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時、“背線”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証手続きの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。

著者らは時々著者らの臨床前研究と臨床試験の初歩的或いは主要なデータを公開開示する可能性があり、これらのデータは当時使用可能なデータの初歩的な分析に基づいて、特定の研究或いは試験に関連するデータに対してより全面的な審査を行った後、結果及び関連する発見と結論は変化する可能性がある。私たちは私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、私たちの報告の裏線または予備結果は、同じ研究の将来の結果と異なる可能性があり、またはより多くのデータを受信して十分に評価されると、異なる結論または考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。バックラインデータはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に発表したり報告した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、バックラインデータは慎重に表示されなければならない。

私たちはまた時々私たちの臨床前研究と臨床試験の中期データを開示することができる。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。しかも、私たちまたは私たちの競争相手が中間データを開示することは私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。

さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。

もし私たちが報告した中期、バックライン、または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。

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LGCとの独占許可プロトコルは我々の業務に非常に重要である.もし私たちまたはLGCがプロトコルを十分に履行できなかった場合、LB 54640の開発が延期される可能性があり、または私たちまたはLGCがプロトコルを終了した場合、LB 54640を開発および商業化する権利を失うだろう。

2024年1月、LGCとライセンス契約と株式発行協定を締結しました。ライセンス契約の条項によると、LGC独自化合物LB 54640を開発するグローバル独占権を獲得し、LB 54640の安全性、耐性、薬物動態、ダイエット効果を評価するために、進行中の2つのLGC第2段階研究のスポンサーを担っている。さらに、LB 54640の第2段階の開発が完了した後、私たちは、2029年から、様々な規制および指示承認の結果に基づいて、MC 4 Rポートフォリオ(LB 54640を含む)の純収入の中央下位桁パーセントのLGC特許権使用料を支払い、慣例的な減額および逆スタックによって制限されることに同意した。特許使用料は、LB 54640がLGCによって地域で制御される物質成分または使用方法特許によってカバーされていることを前提として、LB 54640の地域における純売上にのみ適用されるが、そのような特許使用料は、LGCによって地域で制御される物質成分または使用方法特許によってカバーされないことを前提として、より低い2桁の数百分の特許使用料にさらに増加することができる。この引き上げられた税率は，LB 54640の関連地域における有限余剰特許権使用料期間内の純売上にのみ適用される。*ライセンス契約は、事前に終了しない限り、すべての国または地域で特許使用料を支払う義務が満了します。私たちまたはLGCは、相手が治癒していない重大な違反を含む場合によって許可プロトコルを終了することができる。許可協定が終了すれば、私たちはLB 54640を開発して商業化する権利を失い、場合によっては、私たちはいくつかの持続的な支払い、罰金、そして費用の影響を受ける可能性があり、これらのすべては逆に私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。

われわれのMC 4 R経路ごとに変異した患者数は少なく，正確な決定は得られていない。実際の患者数が私たちが推定した数より少ない場合、私たちの収入と利益を達成する能力は実質的な悪影響を受ける可能性がある。

著者らの目標適応はあまり見られないため、現在まだ全面的な患者登録或いは他の方法でMC 4 R経路欠陥患者の実際の数量を正確に確定することができない。したがって，我々の目標適応の臨床罹患率を推定するためには，他の利用可能な源に依存せざるを得ない。また，重篤な肥満患者からの内部遺伝子配列測定結果があり，罹患率を推定するための別の方法を提供している。2024年3月31日までに私たちのデータベースには約8万個の配列決定サンプルがありますすでに発表されているこれらの遺伝子変異の疫学研究は比較的小さい集団サンプルに基づいており，強力な統計解析ができないため，これらの予測はアドレス可能な群を大きく上回る可能性があり，特に患者を分類して最終的に診断を確認する必要があると考えられる。

様々な疫学的方法に基づいて、著者らは以下の源と仮定に基づいて、これらのMC 4 R経路の欠陥を有する潜在的にアドレス指定可能な患者集団を推定した

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POMC欠乏症それは.POMC欠損症の定義は二対立遺伝子変異が存在することであるPOMCあるいは…PCSK 1原因と解釈されている、原因かもしれない、または意味が不確定な遺伝子。POMC欠乏症の米国でのアドレス可能患者数は約100~500人と推定されているが，ヨーロッパのアドレス可能患者数はそれに相当する。私たちの推定は

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一連の発表された症例報告には約50名のPOMC欠乏症患者が記録されており，各報告の多くは単一あるいは少数の患者を報告している。しかし，この欠陥に対する解決可能な患者集団は米国では約100~500名の患者である可能性があり，ヨーロッパでは類似した解決可能な患者集団がある可能性があると考えられ，多くの報告例が少数の学術研究センターから来ており，POMC欠乏症の遺伝子検出は通常得られず，現在あまり行われていない

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まれな疾患の専門家との検討により，この欠陥に対する認識や新療法の獲得性の向上に伴い，診断例の数が数倍に増加する可能性が考えられる

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SEMA 3ファミリー，PhIP，TBX 3あるいはPLXNAファミリーの変異によるMC 4 R経路欠陥による肥満。これらの遺伝子変異肥満患者のアドレス可能な患者集団は米国では約63，500名の患者と推定されている。この推定は

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我々の尿路遺伝子テストプロジェクトの結果は36，000人以上の参加者のサンプルから来て、発病と発病可能な変異を分類し、その中の20%の変異は不確定な意義があり、そしてアメリカの約500万早発性肥満者の既定の推定に応用した。

私たちはEUの患者集団がアメリカと似ていると思う。しかし，我々はEUからの比較可能な疫学データを持っていないため，これらの推定は相対人口パーセントを上記の会社に適用した推定のみに基づいている。

MC 4 R経路疾患を引き起こす正確な遺伝的変異を定義することは複雑であるため，これらの患者集団の定義が予想よりも狭いことに基づいている場合，これらの適応のsetmelanoideの潜在市場は我々が最初に考えたものよりも小さくなるであろう。いずれの場合も，我々の目標適応患者数の減少は，商業化および収入創出能力に実質的な悪影響を及ぼすであろう。

もし私たちが臨床試験における患者登録および/または保留において遅延または困難に遭遇した場合、私たちの規制提出または追加の上場承認を受けることは延期または阻止される可能性がある。

FDAや他の同様の外国規制機関の要求に応じて、これらの試験に参加するのに十分な数の合格者を募集し、募集することができなければ、私たちが計画した臨床試験を適時に起動したり、継続したり、候補製品のために計画された臨床試験を開始したり、継続することができないかもしれない。患者の入選は臨床試験時間の重要な要素である。私たちが条件に合った患者を募集する能力は限られているかもしれないし、予想以上に遅い募集につながる可能性があります。

私たちの臨床試験は、一般的な肥満を含む、私たちの候補製品と同じ治療分野での他の臨床試験と競合するであろう。このような競争は、私たちの試験に参加することを選択する可能性のある患者のうちの1つによる試験に参加することを選択する可能性があるので、利用可能な患者の数およびタイプを減少させる。合格した臨床研究者と臨床試験地点の数が限られているため、いくつかの競争相手が使用している同じ臨床試験地点で私たちのいくつかの臨床試験を行い、これは減少すると予想されるこのような臨床試験地点ではわれわれの臨床試験に用いることができる。また，臨床研究に利用可能な患者池は限られている。まれな肥満遺伝性疾患に加えて、我々の臨床研究の資格基準は、患者に測定可能な特定の特徴を有することを要求するか、または彼らの疾患が十分に深刻でないか、それらを研究に組み込むことができないことを保証するために、利用可能な研究参加者をさらに制限するであろう。患者登録が現在または未来の臨床試験に参加することは他の要素の影響を受ける可能性がある

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患者集団の規模と性質

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調査中の病気の重症度は

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病気の承認薬の獲得可能性と治療効果を調査した

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プログラムに定義されている試験に関する患者資格基準

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研究を受けた製品候補製品のリスクと収益を感知する

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承認される可能性のある任意の新製品または調査されている将来の候補製品の適応を含む、他の利用可能な治療法に対する研究中の候補製品の潜在的優位性に対する臨床医および患者の見方；

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私たちの候補製品の臨床試験は否定的または不確定な結果を生成し、これは、私たちが追加の臨床試験を要求したり、そのような候補製品の開発を放棄したりすることを決定または監督機関に要求する可能性がある

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薬物やアジュバント抗体の産生は治療効果の喪失或いは安全事象の発生を招く可能性がある。

さらに、我々、FDAまたは外国司法管轄区域の他の同等の主管機関、IRBsが臨床試験を監督する場所のIRB、データおよび安全監視委員会または安全監視委員会または関連する臨床試験を監督する安全監視委員会または他の同等主管機関が臨床試験を一時停止または終了する可能性がある

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法規の要求や私たちの臨床試験方案に従って臨床試験を行っていない

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FDA或いは他の同等主管機関は臨床試験操作或いは試験地点の検査、欠陥或いは違反行為を発見し、臨床一時停止の実施を含む是正措置を要求した

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予測不可能な安全問題、副作用、または効力の欠如

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政府の規制や行政行為の変化

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臨床試験の供給材料に問題があります

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臨床試験を継続するのに十分な資金が足りない。

Setmelanotie、RM-718、またはLB 54640の任意の臨床前研究または臨床試験の完了を遅延させることは、私たちのコストを増加させ、候補製品開発および規制承認プロセスを緩和し、製品販売を開始し、製品収入を創出する能力を遅延または危険にさらす可能性があります。さらに、臨床試験の開始または完了遅延をもたらすか、または引き起こす多くの要因は、最終的に規制承認が拒否される可能性もあるヒメラタンはRM-718またはLB 54640である。したがって、私たちの臨床前研究または臨床試験に現れるいかなる遅延も、setmelanoide、RM-718、またはLB 54640を商業化する独占的な権利を有する任意の期限を短縮することができるかもしれませんし、私たちの競争相手は私たちの前に製品を市場に出すことができるかもしれません。私たちの候補製品の商業的可能性は著しく低下する可能性があります。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。

また，FDAや他の規制機関の臨床試験に関する政策が変わる可能性があり，追加の政府法規が公布される可能性がある。例えば，EUの臨床試験に関する規制構造が最近変化している。EU臨床試験条例(CTR)は2014年4月に採択され、EU臨床試験指令が廃止され、2022年1月31日に施行された。EU臨床試験指令は、臨床試験を行う各加盟国において、主管する国家衛生当局と独立した倫理委員会に単独の臨床試験申請(CTA)を提出することを要求しているが、CTRは集中的な過程を導入し、多中心試験の単一申請の提出のみを要求している。CTRは、スポンサーが各会員国の主管当局と道徳委員会に文書を提出することを可能にし、各会員国が決定を下すことを可能にする。CTAの評価手続きも統一されており、すべての関連加盟国による共同評価を含み、道徳基準を含む各加盟国が個別にその領土に関する具体的な要求を評価する。各会員国の決定は集中されたEUポータルサイトを通じてスポンサーに伝達される。CTAが承認されると，臨床研究開発は継続可能である。CTRは3年間の過渡期が予想される。進行中の臨床試験と新たな臨床試験がCTRによってどの程度制御されるかはそれぞれ異なる。2022年1月31日までにEU臨床試験指令に基づいて申請を提出した臨床試験、または(Ii)が2022年1月31日から2023年1月31日までの間、かつスポンサーがEU臨床試験指令に適用される臨床試験を選択し、2025年1月31日までこの指令の管轄を受ける。この日の後全ての臨床試験(

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進行中の)はCTRの規定に制限されるだろう。我々と我々の第三者サービスプロバイダ(例えばCRO)がCTR要求を遵守することは、我々の開発計画に影響を与える可能性がある。

連合王国(UK)がどの程度その法規をEUと統合することを求めているのかは不明である。2022年1月17日、MHRAは組換えイギリスの臨床試験立法について8週間のコンサルティングを開始し、臨床試験の審査を簡略化し、革新を促進し、臨床試験の透明性を高め、リスク比率を高め、そして患者と公衆の臨床試験への参加を促進することを目的とした。英国政府は2023年3月21日に諮問への対応を公表し、立法を早期に改正することを確認した。このようなそれに伴う立法改正はイギリスの法規とCTRの結合度を決定するだろう。イギリスはその法規をEUが採用している新しい方法と緊密に結合しないことを決定し，他の国ではなく，イギリスでの臨床試験のコストに影響を与える可能性がある。

もし私たちが既存の要求の変化にゆっくりあるいは適応できない場合、あるいは新しい要求を採用したり、臨床試験を管理する政策を採用すれば、私たちの発展計画は影響を受ける可能性がある。

セメラノペプチド、RM-718またはLB 54640は副作用を引き起こす可能性があり、これらの副作用は追加の規制承認を延期または阻止し、承認されたラベルの商業イメージを制限するか、または上場承認後に重大な負の結果を招く可能性がある。

第一世代MC 4 Rアゴニストは主に小分子であり、重大な安全問題、特に血圧上昇のため、臨床試験に失敗し、治療効果は限られている。Setmelanotie、RM-718、またはLB 54640によって引き起こされる副作用は、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止をもたらす可能性があり、より厳しいラベルをもたらすか、またはFDAまたは外国司法管轄地域の他の同等の主管部門の追加的な規制承認を延期または拒否する可能性がある。治療に関連する副作用は、患者が試験を完了する能力を募集したり、組み入れたり、あるいは潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性もある。これらの状況のいずれも、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止し、私たちの業務、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

甜蜜素，RM−718およびLB 54640はMC 4 Rアゴニストである。MC 4 Rアゴニストの潜在的副作用は、臨床試験および臨床前研究においてsetmelanotieまたは他のMC 4 Rアゴニストを用いて認識されており、含まれている可能性がある

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心拍数や血圧の増加など心血管パラメータへの悪影響

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性喚起、クリトリス腫脹、アレルギーなど、男性の勃起と女性の類似効果

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吐き気、嘔吐

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食欲が低下する

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頭が痛い

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感情、抑うつ、不安、その他の精神症状への影響、

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その他の役割は，setmelanotieに関係なく，発生率やパターンが有意に増加していないことが多く報告されている。

また，皮下注射やSC投与時にも注射部位の反応が認められた。また，setmelanoideは密接に関連するMC 1受容体に対して標的から外れた作用を生じる可能性があり，MC 1受容体は日光照射下の日焼け反応を介している。MC 1受容体を介した他の作用は、そばかすや母斑のような皮膚の傷が黒くなること、および髪の色の変化を含む。この美容効果はすべての患者が容認できるわけではなく，一部の患者が皮膚が黒くなったため治療を中止している。臨床試験では，これらの効果は投与中止後通常可逆的であるが，長期的にこれらの効果が可逆的であるかどうかは不明である。MC 1受容体媒介効果

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リスクもあるかもしれませんMC 1受容体活性化の長期的な影響はまだ臨床試験で試験されておらず、皮膚癌の増加、過剰な生組織検査、および美容欠陥を含む可能性がある。これらの皮膚変化は脱盲を招く可能性もあり，臨床試験結果の解釈をより複雑にし，偏見の影響を受ける可能性がある。より重篤な潜在疾患を有する可能性のある患者を含むsetmelanotieの試験を潜在的な新たな適応で開始した。これらの患者の潜在的な状況，例えばうっ血性心不全や潜在的な他の場合は，setmelanotieの安全性の理解を乱す可能性がある。

私たちが行っているまたは計画中の任意の臨床試験において、これらまたは他の重大な有害事象または他の副作用が観察された場合、私たちは患者を臨床試験に参加することが困難になる可能性があり、患者は私たちの試験から撤退する可能性があり、または候補製品の試験または私たちの開発を完全に放棄することが要求される可能性がある。我々、FDA、他の同様の規制機関、またはIRBは、そのような試験の対象が許容できない健康リスクまたは副作用に直面していると考えることを含む、様々な理由で候補製品の臨床試験を随時一時停止することもできる。生物技術業界で開発されたいくつかの潜在療法は最初に早期試験で治療の将来性を示したが、その後副作用が発生することが発見され、それらの更なる発展を阻害した。副作用がsetmelanotie，RM−718やLB 54640の市販承認の取得や維持，追加承認を阻害しなくても，他の療法と比較して耐性であるため，副作用は市場受け入れを抑制する可能性がある。このようなどんな事態も、私たちの業務、財務状況、そして見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

さらに、もし私たちまたは他の人が規制承認の前または後に製品または任意の他の類似製品による不良副作用を発見した場合、いくつかの潜在的な重大な負の結果を引き起こす可能性がある

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規制部門は、製品を市場から撤退させたり、ラベルや他の方法で製品の承認を制限したり、変更したりすることを要求することができる

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規制当局は、“ボックス”警告または禁忌症のようなラベル宣言の追加を要求するかもしれない

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FDA、EU主管部門と外国司法管轄区の他の同等の主管部門は、上場許可の条件として、稀な患者集団に治療を制限したり、安全問題を解決したりする必要があるため、リスク評価の増加と戦略またはその他の特定の義務の緩和を要求する可能性がある

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製品の流通や管理方法を変更したり、製品のラベルを変更したりすることが要求されるかもしれません

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私たちは、可能な深刻なリスクを評価するために、追加の研究および臨床試験を行うこと、または他の上場後の要求を遵守することを要求されるかもしれない

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病気や薬物に基づく登録を確立することを含む長期的な安全追跡評価が必要かもしれません

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私たちは製品を市場から除去することに決定するかもしれません

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私たちは起訴され、その製品に接触または服用した個人による傷害に責任を負うかもしれない

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私たちの名声は損なわれるかもしれない。

これらのイベントのいずれも、setmelanotie、RM−718、またはLB 54640の市場受容度を達成または維持することを阻止することができ、setmelanotie、RM−718またはLB 54640の商業化コストを大幅に増加させ、setmelanotie、RM−718、またはLB 54640を商業化し、収入を創出することに成功した能力に著しく影響を与える可能性がある。

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Setmelanotie、RM-718、またはLB 54640の孤児薬名を取得または維持することができないかもしれないし、いかなる用途の排他性も得られないかもしれない。排他性があってもライバルが承認される可能性があり，setmelanoide，RM−718，LB 54640と同様の適応の異なる薬剤の治療に用いられる。

FDAは比較的少ない患者集団の薬物を孤児薬として指定する可能性がある。1983年の“孤児薬品法”または“孤児薬品法”によると、FDAは候補製品を孤児薬として指定することができ、この製品がまれな疾患または疾患の治療を目的としている場合、連邦食品、薬物および化粧品法案(FDCA)の定義によれば、すなわち米国では患者数が20万人未満、または米国では患者数が20万人を超え、米国では合理的な予期されていない薬物開発コストが米国の販売から回収される。

一般に、孤児薬物指定を有する候補製品が、そのような指定された疾患または疾患を有するその最初の発売許可を得た場合、製品は、限定された場合を除いて、FDAが同じ疾患または疾患を治療する同じ薬剤を構成する製品の別のマーケティング申請を承認することができないように、7年間の市場排他期間を有する権利がある。

NDAスポンサーから提出された小児科データがこのようなデータに対するFDAの書面要求に公平に応答すれば，米国の排他期間は6カ月延長できる。FDAが、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が、このようなまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、孤児薬の排他性を取り消すことができる。孤児薬物指定および/または指定薬物承認の他の潜在的利点には、資格獲得が含まれている：特定の処方薬使用料の免除、いくつかの合格した臨床試験費用の税収免除、および“小児科研究公平法”の小児科評価要件を免除する。

EUでは、孤児称号はEMA孤児薬物製品委員会の科学的意見に基づいて欧州委員会によって授与された。スポンサーが、(I)この製品が生命または慢性衰弱に危険な疾患の診断、予防または治療を目的としていることを証明することができる場合、(Ii)または(A)申請時に、そのような疾患のEUにおける影響が万分の5以下であること、または(B)製品に孤児身分によるメリットがない場合、製品はEUで十分な見返りを生じず、投資が合理的であることを証明することができる場合、製品は孤児として指定することができる。および(Iii)このような疾患を満足できる診断、予防または治療する方法がEUで販売されていないこと、またはそのような方法が存在する場合、医薬品は、そのような疾患の影響を受ける人に大きな利点を有するであろう。上場許可を申請する前に、孤児指定申請を提出しなければならない。

欧州共同体は孤児指定を承認し、この指定された所有者に、費用の削減や費用の免除、マナー援助、集中マーケティング許可手続きに入るなどの財政的奨励を受ける権利がある。開発および監督審査中の一連の他の利点に加えて、上場許可が承認され、上場許可が承認されたときにも指定された孤児の要求を満たすと仮定した場合、孤児医薬品は、すべてのEU加盟国で承認された治療適応の10年間排他性を得る権利があり、これは、主管当局が別のMAAを受け入れること、マーケティング許可を承認すること、または同じ適応の類似製品のマーケティング許可を10年間延長する申請を受け入れることができないことを意味する。合意した小児科調査計画(PIP)にも適合する孤児薬品については，市場排出期間を2年間延長した。いかなる補充保護証明書も孤児の症状に関する小児科研究によって延期してはならない。孤児薬品指定は規制審査と承認過程でいかなる利点も伝達することはなく、監督審査と承認過程の持続時間を短縮することもない。

5年目の終了時に製品が孤児として指定された基準に適合しないことが決定された場合、製品の利益が十分に高く、市場排他性を維持するのに十分でないことを証明することを含む場合、または疾患の流行率が限界値を超えた場合、EUの10年間の市場排他性は6年に減少することができる。さらに、別の製品が市場排他性を有する場合、(I)第2の出願人は、その製品が類似しているが、より安全で、より効果的であり、または臨床的により良いことを証明することができ、(Ii)出願人は、十分な孤児医療製品を提供することができない、または(Iii)申請者は、第2の孤児医療製品申請に同意することができる、別の製品が市場排他性を有する場合、別の類似した孤児医療製品を随時承認することができる。

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IMCIVREEの承認では，FDAは7年間の孤児薬物独占経営権を付与し，6歳以上でPOMC，PCSK 1またはLEPR欠乏症で肥満した成人と小児患者の慢性体重管理に用いられ，遺伝子テストで確認されたPOMC, PCSK 1あるいは、あるいは細長い原因と解釈されている、原因かもしれない、または意味が不確定な遺伝子。FDAはまた，6歳以上のBBSによる単遺伝子あるいは統合性肥満の成人と児童患者の慢性体重管理の治療に7年間の孤児薬物専門権を付与した。EUでは、著者らは10年間の市場独占経営権を獲得し、肥満の治療と飢餓の制御に用いられ、これらの薬物は遺伝子確認の機能喪失の二対立遺伝子POMCと関連し、PCSK 1、6歳及び以上の成人と児童のレプチン受容体(LEPR)欠陥或いは双対立遺伝子欠陥を含む。

私たちはまたアメリカとEUでアルストロン症候群の治療のためのsetmelanoideの孤児の称号を得た。EUではSetmelanotieはPrader-Willi症候群および獲得性視床肥満症の治療のための孤児の称号も与えられている。私たちは私たちが孤児薬の独占性を維持できる保証もなく、FDAやEUがsetmelanoideを他の用途に使用する孤児名を承認することを保証することもできない。また、孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査や承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。

私たちがセトヘノールのいくつかの用途の孤児薬物排他性を獲得したとしても、この排他性は、異なる薬物が同じ条件のために承認されることができるので、セトメラノールを競争から効果的に保護することができないかもしれない。米国では、孤児薬物が承認された後であっても、FDAが別の薬剤が同じ薬剤ではないと結論した場合、またはより安全で、より効果的であることが証明されているため、または患者ケアに大きな貢献をしているため、FDAはその後、別の薬剤が同じ疾患を治療することを承認する可能性がある。上述したように、似たような規則は連合にも適用される。

我々はすでにEUで肥満の治療とMC 4 R受容体経路欠陥に関連する飢餓の治療のためのPrime称号と、POMC欠乏肥満、LEPR欠乏肥満、Bardet-Biedl症候群とAlström症候群、およびアメリカの視床下部肥満を含むレプチンメラニン経路MC 4 R上流のいくつかの欠陥に関連する肥満を治療するための突破療法の称号を獲得したが、FDAは突破的療法の称号を取り消す可能性があり、他の用途のための画期的な治療法の称号を得ることができないかもしれない。さらに、FDA指定の画期的な療法またはEMA指定Primeは、より速い開発、規制審査、または承認プロセスをもたらすことができない可能性があり、setmelanotieが米国で追加的な上場承認を得ること、またはEUで追加的なマーケティング許可を得る可能性を増加させることもないかもしれない。

FDCAの許可により、FDAはある候補製品に“突破的療法”の称号を与える権利がある。画期的な治療製品候補は、1つまたは複数の他の医薬または生物学的製品と共に、深刻なまたは生命を脅かす疾患または状態の治療のために単独でまたは1つまたは複数の他の生物学的製品と共に使用することを意図した候補製品として定義され、予備臨床証拠が示される場合、候補製品は、1つまたは複数の臨床的有意な終点において既存の療法よりも実質的に改善される可能性がある。FDAは突破的な治療製品候補のスポンサーが高効率薬物開発計画に関する深い指導を獲得することを確保し、高級管理者と経験豊富な従業員が積極的、協力と学際的な審査に深く参与することを確保する。さらに、FDAは、スポンサーが完全な申請を提出する前にNDAの内容の一部を審査することを考慮する可能性があり、このプロセスはローリングレビューとも呼ばれる。FDAによって画期的な治療法に指定された候補品は，優先審査のような他の加速計画を得る資格がある可能性があり，関連基準を満たすことを前提としている。

突破療法に指定されているのはFDAの裁量権である。したがって，われわれの候補製品が画期的な療法として指定された基準に適合していると信じても，FDAは同意しない可能性がある。いずれの場合も、FDAの従来の手順に従って承認を考慮した製品と比較して、候補製品に対する突破療法指定を受けるか、またはFDAの1つまたは複数の他の加速計画を受け入れることは、より速い開発プロセス、審査または承認をもたらすこともなく、FDAの最終承認も保証されない可能性がある。安全性と有効性を証明する規制基準は依然として満たされなければならない。さらに、FDAは、候補製品がもはや指定された条件を満たしていないことを後に決定することができ、いつでも指定を撤回することができ、またはFDAの審査または承認の期間を短縮しないことを決定することができる。

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EMAは2016年にPrime(優先薬品)計画を開始した。EUでは、満たされていない医療需要に対して、重大な公衆衛生利益を有すると予想される革新製品に対して、Prime計画のようないくつかの迅速な開発と審査計画を得る資格がある可能性があり、この計画が提供するインセンティブ措置は米国の突破療法指定に類似している。PRIMEは満足されていない医療需要に対する薬物開発に対するEMAの支持を強化するための自発的な計画である。その基礎は、有望な薬剤を開発している会社との相互作用と早期対話を増加させ、彼らの製品開発計画を最適化し、より早期に患者に接触するのを助けるために、彼らの評価を加速させることである。Primeを指定する利点は、MAAを提出する前に調査委員を任命すること、重要な開発マイルストーンで早期対話および科学的提案を行うこと、および申請中に製品の資格鑑定をより早く加速的に検討することが可能であることを含む。2018年6月下旬、setmelanotieは、MC 4 R受容体経路欠陥障害に関連する飢餓の治療と制御のためのヒト用薬品委員会(CHMPと略称する)の資格を取得した。EMAはsetmelanotieが満たされていない医療需要に対して、相互作用と早期対話を強化することによって、この医薬製品の開発により多くの支持を提供し、私たちの開発計画を最適化し、EUの監督評価を加速することを認識した。この指定の一部として，EMAはsetmelanoideの開発に関する指導を提供してくれた.しかしながら、EMAは、これらの候補製品がもはや資格条件を満たしていないことを後に決定するか、または審査または承認の期間を短縮しないことを決定することができる。Prime指定はまた、欧州委員会がsetmelanoideの追加マーケティング許可を承認する保証はありません。

Prime認証を受けた製品開発者は、加速評価(210日以内ではなく150日以内)を得る資格がある可能性があり、公衆衛生の観点からは、主に関心のある医薬製品または満たされていない医療需要に対する製品付与加速評価を受ける可能性があるが、これは保証されていない。

私たちはFDAや外国司法管轄区の他の同等の主管部門で受け入れられたり、商業的に成功した投与方法のために1日1回のsetmelanotie処方を翻訳することができないかもしれない。

現在，Setmelanotieは1日1回SC注射を行い，小インスリン型針とシリンジを使用している。SC注射は経口などの他の投与方式と比較して通常患者にあまり人気がない。潜在的な研究を含めて、1日1回のsetmelanoide製剤を患者に歓迎される可能性のある週に1回の製剤に変換するために、かなりの追加のリソースおよび努力が必要となるかもしれない。

Camurus ABやCamurusとライセンス契約を締結し，Camurusの薬物送達技術FluidCrystalを用いて週1回のsetmelanotieを調製した。この製剤がsetmelanoideの開発に成功し，FDAや他の規制機関の承認を得た場合，われわれの1日1回の製剤のように皮下注射されるが，週1回投与されることが予想される。また，週1回の候補製品をより容易かつ容易に患者の管理を行うための自動注射器装置の開発を開始している。

我々はすでに監督機関と週1回の調合を承認する潜在的な経路について協議し、週に1回の調合の臨床研究を開始したが、非臨床と臨床データ、製造計画、時間、コスト、成功承認の確率に対する要求を推定することはできない。Camurusレシピに対する規制機関の評価経験は限られており、これはさらに週に1回のレシピ承認を得るために必要な情報に対する理解を増加させた。

我々は，最初に提出したsetmelanotieのNDAファイルでFDAの1日1回の製剤の承認を得，後に週1回の製剤の承認を求める予定である。週に1回の錠剤の開発や，他の新たな有用な錠剤や投与技術の開発を計画しているが，成功の可能性を見積もることはできず，成功に要する資源や時間を見積もることもできない。承認を得て週に1回のレシピを使用したり、新しいレシピを開発したりすることができない場合、setmelanotieは顕著な市場受容度を得ることができない可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果は実質的な損害を受ける可能性があります。

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著者らはMC 4 R経路欠陥患者を治療する方法は、独特な遺伝子サブタイプを有する患者、例えばPOMC遺伝子欠陥を識別する必要がある。FDAまたは外国司法管轄区域の他の同等の主管当局は、setmelanotieが他の適応のために適切に選択される条件を保証するために、インビトロペアリング診断装置の承認、承認または認証を要求することができる。体外ペアリング診断装置の許可、承認、または認証を得るためには、大量の財源が必要となり、追加のSetMelanotie規制の承認を延期または阻止するか、または私たちが得た承認に悪影響を及ぼす可能性がある。

われわれの開発はsetmelanoideをMC 4 R経路に影響する何らかの遺伝的欠陥による肥満治療薬とすることに重点を置いている。これまで私たちは体外培養我々の臨床試験IMCIVREEおよび他の潜在的適応のセトヘノルドを含む患者を選択するための遺伝子診断テスト。もし私たちの候補製品の安全と有効な使用が体外培養他の場合、商業的に診断結果を得ることができない場合、FDAは、FDAがこれらの候補製品を承認すると同時に、またはそれに関連する場合に、診断結果、すなわち診断結果を承認または承認することを要求する可能性がある。

EUでは，2022年5月25日まで体外診断医療機器は指令98/79/ECまたはIVDDによって規制されており，この指令は廃止され，(EU)第2017/746号法規またはIVDRによって置換されている。IVDDとは異なり，IVDRはEU加盟国に直接適用され，加盟国が国家法として実施する必要はない。セット診断の監督管理は現在IVDRで提出された更なる要求に制限されている。しかし、2021年10月14日、欧州委員会は体外診断医療機器の供給中断を防止するために、IVDRを“段階的”に発売することを提案した。欧州議会と理事会は2021年12月15日に提案された法規を採択した。IVDRは2022年5月26日に適用開始されたが、多くの設備の猶予期間(それらのリスク分類に依存)を延長し、その後、この法規に完全に適合しなければならない階層システムがある。例えば、クラスC装置(補助診断として使用されることが意図されている装置を含む)は、2026年5月26日までに新しい要件に適合しなければならない。2024年1月、欧州委員会は猶予期間の延長を提案し、採用すれば、移行期間を2028年12月31日、例えばC類設備に招くことになる。IVDRは新たな随伴診断分類システムを導入し，現在では治療に適しているか不適切な患者を識別することで特定の医療製品の安全かつ有効な使用を支援する診断テストとして定義されている。セット診断は通知機関の適合性評価を受けなければならない。EU証明書を発行する前に、通知された機関は、その薬品が完全に薬品集中許可プログラムの範囲に属するか、またはその薬品が集中プログラムによって許可されているか、またはその薬品のMAAが集中プログラムによって提出された場合についてEMAの科学的意見を求めなければならない。その他の物質については，被通知機関は国家主管当局や環境管理機関に意見を求めることができる。これらの修正は、私たちの規制許可、承認または認証を得ることの難しさとコストを増加させるか、または許可、承認または認証を受けた後に私たちの製品を製造、マーケティング、または流通させる可能性があります。新たな要求を遵守することは，setmelanotieの開発計画に影響を与える可能性がある.

FDAまたは同様の規制機関がsetmelanotie、RM-718またはLB 54640のための包括的な診断を承認、承認または認証する必要がある場合、私たちまたは現在および将来の協力者が、必要に応じて規制機関の承認または承認または認証を得るためのいかなる遅延や失敗も、setmelanotieに対する追加的な承認を得ることを延期または阻止するか、または私たちが承認した承認に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、FDAは、2020年11月に、POMC、PCSK 1またはLEPR欠陥により肥満した成人および小児患者の6歳以上の慢性体重管理のためのIMCIVREEの使用を許可し、遺伝子テストにより確認されているPOMC、PCSK 1、あるいは…。細長い原因と解釈されている、原因かもしれない、または意味が不確定な遺伝子。FDAはIMCIVREEの新薬申請やNDAを承認する前にセット診断の承認を得ることを要求していないが，NDA承認では，発売後の十分な分析と臨床検証テストとして開発と確立を承諾することに同意した体外培養遺伝子変異を持つ患者を正確かつ確実に検出することができるセットの診断装置POMC、PCSK 1、そして細長いセトヘノペプチド治療の遺伝子から利益を得る可能性がある。2020年9月にパートナー予防遺伝会社は初めからやり直すFDAがこのような製品の販売を許可することを求める要求体外培養II系医療機器であるIMCIVREEキット診断装置。*2022年1月にFDAが承認しました初めからやり直すPOMC/PCSK 1/LEPR CDXパネルをクラスIIデバイスの市場許可に分類することを申請します。私たちが追加的な承認を求める場合、FDAまたは同様の規制機関が承認、承認、または認証に伴う診断を要求する場合

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必要であれば、私たちまたは私たちの現在および未来の協力者が必要であれば、もし必要があれば、規制機関の承認または認証を開発または取得できなかった場合、セテメラペプチドに関する追加的な承認を得ることを遅延または阻止するか、または私たちが得た承認に悪影響を及ぼす可能性がある。

われわれは依存し，引き続き第三者に依存してsetmelanotie，RM−718，LB 54640の臨床試験を行う予定である。これらの第三者が彼らの契約義務を成功的に履行できない場合、または予想される最終期限までに完了することができない場合、私たちは追加の規制承認を得ることができないか、setMelanotie、RM-718、またはLB 54640を商業化することができず、私たちの業務は実質的に損害を受ける可能性がある。

我々は第三者CROと合意し，我々が行っている臨床試験運営，モニタリングと管理データを提供した。我々はこれらの締約国に大きく依存して臨床試験を行い，それらの活動のいくつかの側面のみを制御している。したがって，われわれ自身に完全に依存している従業員に比べて，これらの臨床試験の起動，進行，時間と完成および臨床試験により開発されたデータの管理の直接制御は少ない。外部の当事者とのコミュニケーションも挑戦的である可能性があり、ミスや協調活動の困難を招く可能性がある。しかし、私たちは依然としてこれらの試験に責任を負い、法執行の影響を受けており、これには、私たちの臨床試験中にFDA規則や法規、および同様の外国規制規定に違反した任意の民事および刑事責任が含まれている可能性がある。外部の当事者は

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人員配置が困難である

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契約義務を履行しない者

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私たちの臨床試験に不足している資源を投入し

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規制コンプライアンスの問題に直面しています

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優先順位が変化したり、財務的苦境に陥ったりする

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他のエンティティとより有利な関係を構築し、その中のいくつかは私たちの競争相手かもしれない。

他の要因以外にも，これらの要因は第三者の臨床試験の意思や能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり，われわれがコントロールしている予想外のコスト増加の影響を受ける可能性がある。しかし、私たちは私たちのすべての研究が適用された合意、法律、法規、そして科学的基準に従って行われ、私たちのCROへの依存が私たちの規制責任を軽減しないことを確実にする責任がある。臨床開発中のどの製品についても、私たちと私たちのCROはGCPを遵守しなければならず、これらのGCPはFDA、EU加盟国の主管部門と外国司法管轄区の同等の主管部門によって実行される法規とガイドラインである。FDAと外国監督機関は定期的に臨床試験スポンサー、主要な研究者、試験地点とIRBsを検査することでGCPを実行する。もし私たちまたは私たちのCROが適用されたGCPを遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは外国司法管轄区の他の同等の主管機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。FDAや外国の規制機関が検査後に私たちの任意の臨床試験がGCPに適合しているかどうかを確認することは保証できません。また，われわれの臨床試験は，現在の良好な製造規範やcGMPや類似の海外要求に基づいて生産されている製品を用いて行わなければならない。私たちのCROができなかったか、または私たちのCROがこれらの規定を遵守できなかったのは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制の承認過程を延期し、民事と刑事罰に達する最高の法執行行動に直面させる可能性もあります。

もし私たちがこれらの第三者CROとのいかなる関係も終了すれば、私たちは代替CROと合意できないかもしれない。もしCROがその契約の義務または義務を成功裏に履行できなかった場合、あるいは予想された期限内に完成した場合、もし彼らが交換する必要がある場合、あるいは彼らが得た臨床データの品質や正確性が私たちの臨床方案、法規の要求またはその他の原因を遵守できなかったために損害を受けた場合、どのような臨床試験も延長、延期または終了される可能性があり、私たちは監督部門の承認を得ることができず、商業化に成功できない可能性もある

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ヒメラタン、RM-718あるいはLB 54640。その結果、私たちの財務業績とsetmelanotie(RM-718またはLB 54640)のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収益能力が延期される可能性がある。

IMCIVREEの商業化に関連するリスクが承認されれば候補製品は

IMCIVREEおよび私たちが承認された任意の他の候補製品の商業化の成功は、政府当局、個人健康保険会社、および他の第三者支払者が保険を提供し、十分な補償レベルを提供する程度にある程度依存するであろう。IMCIVREEまたは私たちの他の候補製品(あれば)が保証範囲を獲得または維持し、十分な精算を得ることができなかった場合、承認されれば、これらの製品をマーケティングする能力を制限し、収入を創出する能力を低下させる可能性がある。

IMCIVREEまたは私たちが承認された任意の他の候補製品を商業化することに成功できるかどうかは、政府当局、個人健康保険会社、および他の組織がこれらの候補製品および関連治療に保険と補償を提供する程度にある程度依存する。政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。

アメリカと海外の政府と第三者支払人が医療コストを制限或いは低減することは、このような組織が最近承認された製品(例えばIMCIVREE)の保証範囲と精算レベルを制限することを招く可能性があり、そのため、それらは保証を保証したり、十分な支払いを提供できない可能性がある。より効率的またはより良い管理利便性を示しても、第三者支払者は、候補製品の精算状態(承認されれば)を拒否または撤回したり、候補製品の価格を低すぎるレベルに設定したりして、適切な投資収益を達成できない可能性がある。精算が得られない場合や限定精算だけでは、IMCIVREEや他の候補製品の商業化に成功できない可能性があり、満足な財務リターンが得られない可能性もある。しかも、私たちの組織としての発展に伴い、以前に確定された価格はもう十分ではなく、追加の価格設定圧力をもたらすかもしれません。

米国では、第三者支払者は製品の保証と精算に対して統一的な政策を持っていない。そのため、製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。したがって、保証範囲の決定プロセスは、通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、保証範囲および十分な補償が一貫した適用または最初に補償されることを保証することなく、各支払者にIMCIVREEを使用する科学的および臨床的支援を提供する必要があるかもしれない。また、精算に関する規則や条例は常に変化しており、場合によっては短時間で通知されており、これらの規則や条例が変わる可能性があると考えられる。

一部の外国、特にカナダ、イギリス、EU加盟国では、処方薬の定価と精算が厳格な政府によってコントロールされており、これは国によって大きく異なる。これらの国では、規制承認や製品発表を受けた後、政府当局との定価交渉に6~12カ月以上かかる可能性がある。いくつかの国で有利な適応補償や定価承認を得るためには、IMCIVREEを他の既存療法のコスト効果と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。IMCIVREEが補償を求めているどの国/地域でも補償が得られない場合、その範囲または金額が制限されている場合、それがより多くの臨床試験を完了することを条件としている場合、または定価が満足できないレベルに設定されている場合、私たちの経営業績は実質的な悪影響を受ける可能性がある。

特にEUでは、各EU加盟国は、その国の健康保険制度が精算された医療製品を提供する範囲を制限することができ、その領土で販売されている人用医療製品の価格を制御することができる。したがって、EU加盟国が任意の申請経路でマーケティング許可を受けた後、出願人は、EU加盟国の主管価格当局と価格交渉を行わなければならない。一部のEU加盟国はプラスリストとネガティブリスト制度を実施しており、この制度の下で、製品は補償価格について合意した後にのみ販売することができる。他のEU加盟国は、医薬製品の具体的な価格を承認するか、または医薬製品を市場に投入する会社の収益力を直接または間接的に制御する制度を採用する。全体的には，医療コスト，特に処方薬の下り圧力がより強くなっている。そのため、新移民の参入にはますます高い壁が設けられている

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製品です。また、私たちは海外の低価格製品のIMCIVREEに対する競争に直面する可能性があり、これらの製品は薬品に対して価格規制を実施した。

しかし、イギリスおよびいくつかのEU加盟国では、フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、オランダ、ベルギー、ノルウェー、スウェーデンを含め、医療製品の健康技術評価(HTA)が定価や精算手続きでますます一般的な部分となっている。HTAは，ある医療製品が個別国の国家医療保健システムで使用されている公共健康影響，治療影響および経済的·社会的影響を評価するプログラムである。HTAは通常、個別医薬製品の臨床治療効果および有効性、安全性、コストおよび費用効果、および医療システムに対するそれらの潜在的な影響に重点を置いている。医療製品のこれらの要素を市場で提供されている他の治療案と比較した。特定の医薬製品に関するHTA結果はよくEU個別加盟国の主管当局がこれらの医薬製品の定価と精算地位を与えることに影響する。具体的な薬品のHTAが定価や精算決定に及ぼす影響の程度はEU加盟国によって異なる。さらに、国境を越えた医療における患者の権利の使用に関する2011/24/EU命令に基づいて、EU各加盟国において、HTAを担当する国家当局または機関からなる自発的ネットワークが構築されている。このネットワークの目的は，ハイテク協定に関する科学的情報の交流を促進·支援することである.これは、EU加盟国間で高技術移転を行う際に考慮される基準と、定価および補償決定において考慮される基準との統一をもたらす可能性があり、少なくともいくつかのEU加盟国の価格に悪影響を及ぼす可能性がある。

2021年12月13日，HTAに関する第2021/2282号条例が可決され，第2011/24/EU号指令が改正された。この規定は2022年1月に施行されたが、2025年1月から適用され、その間に実施に関する準備と手順が取られるだけである。*適用されると、関連製品に応じて段階的に実施されます。この条例はEU加盟国の新医薬製品を含む衛生技術の評価における協力を促進し、これらの領域の共同臨床評価にEUレベルの協力基礎を提供することを目的としている。これは、EU加盟国がEU範囲内で汎用的なHTAツール、方法、およびプログラムを使用することを可能にし、患者に最大の潜在的影響を有する革新的な衛生技術の共同臨床評価、共同科学相談、開発者がHTA当局にアドバイスを求め、新興衛生技術および早期発見の将来性のある技術を決定し、他の分野で自発的な協力を継続することを含む4つの主要分野で協力することを可能にする。個別EU加盟国は、衛生技術の非臨床(例えば、経済、社会、倫理)の評価を引き続き担当し、定価と精算について決定する。

販売およびマーケティング能力を確立することができない場合、またはIMCIVREEをマーケティングおよび販売するために第三者と合意できない場合、私たちはいかなる収入も生成できないかもしれない。

IMCIVREEをマーケティングするために、私たちは、販売、マーケティング、管理、および他の非技術的能力を建設し続け、または第三者とこれらのサービスを実行するように手配しなければなりません。FDAとカナダ保健省の承認、ECとMHRAのいくつかの適応に対するマーケティング許可を得ていますが、私たちの商業化努力はまだ早い段階です。したがって、あなたは私たちを商業段階のバイオテクノロジー会社と一緒にしてはいけませんし、短期的に相当な収入を生み出したり、利益を達成することを期待してはいけません。もし私たちが独立したり、第三者と十分な販売、マーケティング、流通能力を確立することができない場合、または私たちが商業的に合理的な条項でそれをすることができない場合、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しは大きな悪影響を受けるだろう。

アメリカ、カナダ、EU、イギリス以外の市場では、私たちは決して規制部門の承認を得ないかもしれない。

私たちは世界各地でマーケティングの許可を求めるつもりだ。米国、カナダ、EU、またはイギリス以外の市場で任意の製品を販売するためには、他の国が多く、それぞれ異なる安全性、有効性、および他の規制要件を確立し、遵守しなければならない。上場認可手続きは国によって異なり、追加のセトメラニンテストと追加の行政審査期限が含まれる可能性がある。他の国で上場許可を得るのに要する時間は、FDAの承認を得るか、またはEUまたはMHRAから上場許可を取得するのに要する時間とは異なる場合があります。他の国/地域のマーケティング許可プロセスは

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米国におけるFDAの承認に関する上で詳述されたすべてのリスクと他のリスクが関連している。特に、米国やヨーロッパ以外の多くの国では、製品は商業化前に定価や精算承認を受けなければならない。この承認を得ることは、このような国で製品が市場に出す時間を大幅に遅らせることになるかもしれない。ある国でマーケティング許可を付与することは、他の国でマーケティング許可が付与されることを保証することはできないが、1つの国でマーケティング許可を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国の規制プロセスまたは商業活動に悪影響を及ぼす可能性がある。他の国で上場許可を得ることができなかったか、またはそのような許可を得る上でどんな遅延や他の挫折があっても、setMelanotieをこのような海外市場で販売する能力を弱めるだろう。どのような減価も、私たちの潜在的な市場シェアの規模を減少させ、私たちの業務、運営業績、将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちはIMCIVREEに対する市場の受け入れを得ることができないかもしれません。これはIMCIVREEの販売から得られる収入を制限します。

IMCIVREEの商業成功はまた医者、患者と第三者支払人を含む医学界のIMCIVREEに対する認識と受け入れ程度に依存する。IMCIVREEが患者、医師、および第三者支払者が十分に受け入れられるレベルに達していない場合、利益を達成または維持するために十分な収入を生成することができない可能性がある。精算を承認する前に、第三者支払者はMC 4 R経路に影響するいくつかの遺伝子欠陥による肥満の治療以外に、IMCIVREEは患者に増量健康利益を提供することを証明することを要求するかもしれない。我々の教育医療界や第三者支払者がIMCIVREEのメリットを知る努力には大量の資源が必要かもしれないし，決して成功しないかもしれない。このようなすべての挑戦は私たちがIMCIVREEを成功的にマーケティングして販売する能力に影響を及ぼすかもしれない。

IMCIVREEに対する市場の受け入れ度は、多くの要因に依存するであろう

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IMCIVREEは、MC 4 R経路に影響を与えるいくつかの遺伝的欠陥による肥満患者に慢性体重管理を提供する能力を提供し、任意の主管当局がこれらの適応を承認する際に要求を提出する場合、他の既存の治療、治療、装置または手術と比較して、患者に増加健康利益を提供する能力；

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IMCIVREEを用いた患者の治療をサポートする遺伝子結果を得ることを含む、遺伝子検出の複雑さ

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肥満患者の他の治療法と比較して比較的便利で容易であることを含む、IMCIVREEの必要な投与方法としてSC注射；

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IMCIVREEに関連するいかなる不良副作用の流行率および重症度

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FDAによって承認されたIMCIVREEタグに含まれる制限または警告、または外国司法管轄区域内の他の同等の主管当局、特に欧州共同体が課す上場許可条件としての特定の義務；

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いくつかの承認されたか、または近い将来に商業的に発売されることが予想される肥満療法を含む代替療法の獲得性

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私たちはマーケティングや他の職能部門を越えた努力を通じて、これらの病気に対する目標者の認識能力を向上させた

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目標患者群の規模と，目標患者群が新たな治療法を試みる意欲と，医師がこれらの治療法を処方する意欲

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IMCIVREEが最大範囲の小児科患者を治療する能力、およびその使用適応の任意の制限；

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市場マーケティングと流通支援の実力と競争製品の市場進出のタイミング

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IMCIVREEまたは競合製品と治療に関する宣伝；

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価格と費用対効果

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私たちの販売とマーケティング戦略の有効性

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私たちはマーケティングを通じてIMCIVREEの認識を高めることができます

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私たちは十分な第三者保険や補償を受けることができる

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第三者保険がない場合、患者が自分で費用を支払うことを希望するかどうか

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外国司法管轄区域の主管当局は、承認または承認後の条件としてREMSまたは他の特定の義務の制定を要求することができ、私たちが提案したREMSまたは他の特定の義務に同意しない場合があり、またはIMCIVREEの普及、広告、流通、または販売を制限する追加の要求を加える可能性がある。

私たちの業界は競争が激しい。現在と将来の競争相手と効果的に競争できなければ、IMCIVREEの売却から収入を得ることができない可能性があり、私たちの業務は増加せず、私たちの財務状況と運営は影響を受けるだろう。

生物技術と製薬業界の競争は激しく、迅速で重大な技術変革の影響を受けている。私たちは多くの司法管轄区に競争相手がいて、その中の多くの司法管轄区の知名度、商業インフラ、財政、技術と人的資源は私たちよりずっと大きいです。古い競争相手は巨大な資金を投入して迅速な発見と開発を行う可能性があり、IMCIVREEを時代遅れあるいは経済的でない化合物を可能にする。承認製品と競争するすべての新製品は、商業的に成功するために、効果、利便性、耐性と安全性の面で納得できる優位性を示す必要があるかもしれない。さらに、支払者は、IMCIVREEの精算を受ける前に、一般的な肥満の治療を承認するための薬剤を含む、階段療法または“階段編集”と呼ばれる他の薬剤を試みることを患者に要求する可能性がある。他の競争要因は、後発薬の競争を含めて、価格を下げることを強要したり、販売量の低下を招く可能性があります。また、他社が開発した新製品はIMCIVREEとわが他の候補製品の競争相手になる可能性があります。もし私たちが現在と未来の競争相手と効果的に競争できなければ、私たちの業務は増加せず、私たちの財務状況と運営は影響を受けるだろう。

現在、IMCIVREEはBBSまたはPOMC、PCSK 1またはLEPR欠陥による肥満患者に慢性体重管理を提供することが許可されている唯一の治療法であり、BBSまたはPOMC、PCSK 1またはLEPR欠乏症患者の2つの対立遺伝子の1つの変異による欠陥患者の慢性体重管理については、現在承認されていない治療法であるPOMC、PCSK 1、またはLEPR遺伝子(HET肥満)、SRC 1欠乏肥満、SH 2 B 1欠乏肥満、MC 4 R欠乏肥満と視床下部肥満。これらの肥満の遺伝性疾患では，ダイエット手術は良い治療選択ではなく，これらの疾患に関連する重篤な肥満や貪食機能亢進がダイエット手術のリスク因子と考えられている。さらに、既存の治療法は、Wegoyなどのグルカゴン様ペプチド-1(GLP-1)受容体アゴニストを含む一般的な肥満を治療することができることを示している^®また，グルコース依存性インスリン分泌ポリペプチド(GIP)やグルカゴン様ペプチド−1(GLP−1)アゴニスト，研究されている肥満治療のチサイペプチドのように，MC 4 R経路の遺伝的欠陥により障害された機能を特異的に回復することはできず，MC 4 R遺伝子変異患者の過貪食や肥満の根本的な原因と考えられる。ClinicalTrials.govの検索結果によると，上流MC 4 R経路欠陥による肥満や貪食機能亢進を治療するための競合製品の臨床研究は知られていない。新しい競争相手が現れるかもしれないし、これは私たちの未来のビジネス機会を制限するかもしれない。

カタログ表

私たちは潜在的な製品責任のリスクに直面しています。もし誰かが私たちにクレームをつけたら、私たちは重大な責任を招くかもしれません。

臨床試験やIMCIVREEの販売にはsetmelanotie，RM−718，LB 54640を用いて製品責任クレームのリスクを直面させた。IMCIVREEに販売または他の方法で接触した患者、医療提供者、または他の人は、私たちに製品責任クレームを提起する可能性がある。例えば、私たちが開発したすべての製品が製品テスト、製造、マーケティング、または販売中にダメージを与えたり、不適切なことが発見されたと言われた場合、私たちは起訴されるかもしれない。任意のこのような製品責任クレームは、アルコールまたは他の薬物との相互作用、不注意、厳格な責任、および保証違反を含む、製造欠陥、設計欠陥、または製品固有の危険を警告できなかった容疑を含むことができる。クレームはまた国家消費者保護法と外国の任意の類似した法律によって主張することができる。もし私たちが製品責任クレームの制約を受けて、自分を弁護することができなければ、私たちは大きな責任を招くかもしれない。また、是非曲直や最終結果にかかわらず、製品責任クレームは、次のような結果になる可能性がある

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患者は臨床試験から撤退しました

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患者や他のクレーム者に巨額のお金の報酬を提供し

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上場承認された場合、IMCIVREEまたは任意の未来候補製品の需要が減少する

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私たちの名声を傷つけ否定的な宣伝にさらされています

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訴訟費用；

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私たちの主な業務に対する管理職の関心を分散させる

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収入の損失

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承認された場合、IMCIVREEまたは任意の将来の候補製品の商業化に成功することはできない。

私たちは私たちの臨床試験と商業製品のために製品責任保険を維持して、年間総保証限度額は1，000万ドルです。私たちの保険カバー範囲は私たちが受ける可能性のあるどんな費用や損失を補償するのに十分ではないかもしれない。さらに、将来的には、保険範囲がますます高くなると、保険範囲がますます高くなる場合を含めて、合理的なコストや十分な金額で保険範囲を維持することができない可能性がある。予期せぬ副作用を有する薬物に基づく集団訴訟では，すでに多くの判決が下されている。いかなる製品責任訴訟や他の訴訟のコストも、解決が私たちに有利であっても、巨大であり、特に私たちの業務規模や財務資源を考慮している可能性がある。私たちに提出された製品責任クレームあるいは一連のクレームは私たちの株価を下落させる可能性があります。もし私たちがこのようなクレームに対抗できなかった場合、それによって生じる判決は私たちの保険範囲を超えて、私たちの財務状況、業務と見通しは重大な悪影響を受ける可能性があります。

私たちはsetmelanotie、RM-718、LB 54640のような第三者サプライヤーに完全に依存して、私たちは第三者に依存して、任意の未来の候補製品の臨床前、臨床、商業供給を生産するつもりです。

私たちは今のところ、臨床前研究および臨床試験を行う際に使用するために、私たちの臨床および商業薬物供給のための内部生産のインフラまたは能力を得る計画もなく、あるいは任意の未来の候補製品、臨床または商業規模で任意の候補製品を製造する内部資源と能力に欠けている。活性医薬成分又は原料薬及び最終医薬製品を製造するための我々の契約生産組織又はCMOの施設は、FDAと外国司法管轄区の他の同等の主管当局の検査を成功させなければならず、これらの検査は、外国司法管轄区域の他の同等の主管当局にNDA、NDA補充剤又は同様の外国の規制文書を提出した後に行われなければならない。私たちの失敗やCMOの失敗は

カタログ表

完全な準備Setmelanotie，RM−718，LB 54640の製造施設の楕円形検査は，規制部門の承認過程が遅れる可能性がある。また，われわれの臨床試験ではGMPや類似の外国法規により生産された製品を使用しなければならない。私たちがこれらの規定を遵守できなかったか、または私たちのCROまたはCMOがこれらの規定を遵守できなかったかは、私たちが臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制の承認過程を延期し、民事と刑事罰を含む法執行行動に直面させる可能性もあります。私たちがどんな薬物や薬物物質を輸入する時、私たちはFDA、アメリカ農務省、アメリカ税関、国境警備局の輸入規制の要求を受けるだろう。私たちの失敗または私たちのCROまたはCMOがこれらの法規を遵守できなかったこのような強制執行は、輸入遅延、製品の抑留を招く可能性があり、違反活動の歴史などの基準に基づいて、FDAは外国の会社またはいくつかの薬物または製品を輸入警告に入れ、このようなすべての薬物または製品が身体検査を行わずに抑留されることを要求する可能性があり、これはsetmelanotie、RM-718およびLB 54640のグローバルサプライチェーンに深刻な影響を与える可能性がある。FDA医薬品不足リスト上の薬品または個人によって適切に輸入された薬品に加えて、FDCAは、承認されたか、または他の方法で米国で販売され、それに応じてラベルを貼らない限り、外国で生産された商業用途のための処方薬製品の輸入を禁止する。

私たちは現在第三者と契約を結び、setmelanotie、RM-718、LB 54640を生産し、将来的に続けていく予定です。私たちはすでに私たちのCMO、Corden Pharma Swiss、LLCまたはCorden(Cordenに買収される前のPeptisyntha SA)、およびNeuland実験室とsetmelanoide製造に関連する規制出発材料および/または原材料に関するいくつかのプロセス開発および製造サービス協定を締結した。我々はすでにポリペプチド集団とRecipharm Monts S.A.S.と長期的な商業供給協定を締結し、IMCIVREEのための薬物物質と薬物製品を製造した。私たちの合意によると、私たちは双方が合意した労働契約条項に基づいてこれらの第三者にサービス費用を支払い、私たちは時々工書を締結するかもしれません。私たちはより多くの第三者サプライヤーを招いて、私たちの臨床および/または商業薬品を生産する必要があるかもしれない(承認される必要がある)。また，他の第三者を招いて流通，承認後の安全報告，薬物警戒活動に協力した。私たちは私たちが現在のような割引条件で第三者サプライヤーと交渉できるかどうかを確認できない。

私たちはいかなる薬品の製造にも従事せず、完全に私たちのCMOに依存してGMPと類似の国外要求を遵守して、薬品物質或いは原料薬と完成品を生産する。最終的には，我々の薬物物質や完成品がGMPや類似の海外要求に応じて生産されることを確保する責任があることを認識しており，したがって，定例監査を含めて会社の管理慣行や監督が重要である。もし私たちのCMOが私たちの規範とFDAまたは外国司法管轄区の他の同等の主管当局の厳格な規制要求に適合する材料を作ることに成功しなければ、それらは要求に適合しないために行政と司法法執行を受ける可能性があり、薬物製品はブランドミスや偽とみなされ、州間商業への流通が禁止される。また、私たちのすべてのCMOは他の会社と交渉して、これらの会社に材料や製品を供給および/または製造し、これは私たちのメーカーがこのような材料と製品を生産する時に規制リスクに直面させます。そのため，他社の材料や製品を生産する規制要求を満たしておらず，我々CMO施設の規制許可に影響を与える可能性がある。さらに、複数のサプライヤーの場合、setmelanotie、RM-718、LB 54640の生産の規制要件を満たし、将来的により強力な薬物供給を確保しながら、規制承認の複雑さとリスクを増加させる。FDAまたは他の同等の外国担当監督管理機関がsetMelanoide、RM-718、およびLB 54640を生産するためにこれらの施設を承認しない場合、またはそれが将来承認を撤回する場合、私たちはsetMelanoide、RM-718、またはLB 54640の能力を開発、許可または販売する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。

私たちはこれから行われる臨床試験と商業供給のための完成薬を生産しています。私たちは現在、私たちが行っている臨床試験を完成させ、IMCIVREEの商業供給に使用するのに十分な数の完成品setmelanoide、RM-718、LB 54640、プラセボがあると信じている。しかし，これらの予測は，製造活動，設備スケジューリング，材料納期の遅れによって変化する可能性がある.完成した薬物生産におけるどのような遅延も、私たちの計画中のsetmelanotie、RM-718、およびLB 54640の臨床試験、および私たちの商業IMCIVREE供給を遅らせることができ、これは、収入を創出し、業務を継続する能力を遅延、阻止、または制限することができる。

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私たちは毎週レシピの作成に参加しているsetmelanotie，RM-718，LB 54640のすべての請負業者と長期供給契約を締結していません。我々は現在、既存のプライマリサービスと品質プロトコルに基づいて単独で契約を締結し、setmelanotie、RM-718、およびLB 54640を毎週調整する単一ロットまたは活動注文をCMO/ベンダーに提供している。もし私たちが新しい請負者を採用すれば、これらの請負業者はFDAと外国司法管轄区の他の同等の主管部門の承認を受けなければならない。私たちはFDAと他の外国司法管轄区の同等の主管当局に製造変化を記述する情報を提出する必要がある。承認後に製造が変化すれば、FDAと外国規制機関はこれらの変化を承認しなければならないかもしれない。我々はCMOに依存し続ける予定であり，承認されれば，パートナーにビジネスロットのsetMelanoide，RM-718，LB 54640を生産する可能性もある.承認されれば、私たちの現在の生産規模は、setmelanoide、RM-718、LB 54640の臨床試験および初歩的な商業供給のすべての需要をサポートするのに十分であるように見える。将来を展望すると、setmelanoide、RM-718、およびLB 54640をより大規模に生産するために、より多くのCMOまたはパートナーを探す必要があるかもしれない。

RareStone Group Ltd.またはRareStoneとの独占的な許可プロトコルを終了することを選択したことを考慮すると、いくつかの適応のsetmelanotieの開発およびIMCIVREEのいくつかの市場での商業化は延期または終了する可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。

2021年12月、私たちはRareStoneと独占ライセンス契約、またはRareStoneライセンスを締結しました。RareStoneライセンスによると、吾らはいくつかの特許権及びノウハウに基づいて、中国(大陸部中国、香港及びマカオを含む)でsetmelanotieを含む任意の薬剤製品を開発、製造、商業化又は他の方法で開発し、診断、治療又は予防するために、RareStoneに独占的、再許可可能及び印税付きライセンスを付与する。当社が台湾での特許製品の開発または商業化の許可を与えることを選択した場合、RareStoneは最初の交渉を行う権利がある。

RareStoneライセンスによると、私たちはRareStoneに依存して中国(大陸部中国、香港、マカオを含む)で任意の適用可能な協力製品を商業化することに成功した。我々はRareStoneの商業化活動を直接制御することもできず，setMelanotieに割り当てられた資源を直接制御することもできない.私たちの利益とRareStoneの利益は時々意見が分かれたり衝突したりするかもしれないし、私たちはRareStoneの努力レベルや資源分配に同意しないかもしれない。RareStoneは、setmelanodeを内部で私たちとは異なる方法で優先順位付けすることができ、またはsetmelanotieを効率的または最適な方法で商業化するために十分なリソースを割り当てていない可能性がある。

2022年10月28日、私たちはRareStoneに書面通知を提出し、私たちは理由でRareStoneの許可を終了した。この通知によると、RareStoneは、会社のグローバルIssuate試験に関連する義務、およびその他の義務を含む、RareStoneライセンスの下で資金援助、実行、または特定の重要な臨床研究および免除を求める義務に深刻に違反していると考えられる。RareStoneは2022年12月21日、会社が正当な理由でRareStoneライセンスを終了することを含む、2022年10月28日通知におけるクレームに反対する書面通知を会社に発行した。2023年3月16日、RareStoneに書面通知を提供し、RareStoneがRareStoneライセンス下の義務に深刻に違反し、理由でRareStoneライセンスを終了し、RareStoneが主張する論争通知を支援する文書の提供を要求し、通知中のクレームに反対するという立場を再確認した。RareStoneは、2023年5月10日に、正当な理由でRareStoneライセンスを終了することを含む、2022年10月28日通知と2023年3月16日通知におけるクレームに対する反対意見を再確認する書面通知を会社に発行した。2023年11月29日、RareStoneは、独占許可協定下の商業供給協定の交渉と実行を要求し、2024年1月19日、再び書面で回答し、RareStoneがRareStoneの許可下での義務に深刻に違反し、正当な理由でRareStoneの許可を終了したという立場を再確認しました。

私たちが呼ぶ重大な違反について適切な解決策を交渉できる保証はありません。これらの違反は治癒できないと考えられますが、必要であれば、RareStoneライセンスの条項に基づいて適切な救済を求める予定です。RareStoneライセンスまたはRareStoneライセンスをめぐる任意の可能な訴訟を終了することは、私たちの製品開発およびsetMelanotie商業化作業の重大な遅延をもたらす可能性があり、最初に私たちの内部能力を拡大するのではなく、または第三者と別の合意に到達するのではなく、RareStoneライセンスがカバーする市場でIMCIVREEを商業化することを阻止する可能性がある。どんな代替協力や許可もまた私たちにあまり有利ではない条項で行われるかもしれない。また，合意に基づき，RareStoneはある臨床開発活動に資金を提供することに同意した。今まで、そのような資金は提供されていなかった。しかし、合意が終了すれば、私たちはこのようなお金を返却する必要があるかもしれない

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当社は、当社の中国(大陸部、香港およびマカオを含む)における当社の研究開発を支援するために、または追加の支出を求めたり、大陸部の中国、香港およびマカオでの当社のいかなる研究開発活動を停止したりする可能性があり、当社の業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの知的財産権に関するリスクは

私たちが私たちのノウハウを十分に保護したり、setmelanotie、RM-718、LB 54640を保護するのに十分な特許を維持できなければ、他の会社は私たちとより直接的に競争するかもしれません。これは私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすでしょう。

私たちのビジネスの成功は、私たちが米国や他の場所で許可された特許や他の知的財産権を取得して維持し、私たちの独自技術を保護できるかどうかにある程度かかっているだろう。もし私たちが私たちの知的財産権やノウハウを十分に保護しなければ、競争相手は私たちの技術を使用して、私たちが持っている可能性のあるいかなる競争優位性を侵食または否定することができ、これは私たちの業務と利益を達成する能力を損なうかもしれない。

私たちは、setmelanotie、RM-718、およびLB 54640を保護するのに十分な範囲を有する権利要件を含む、私たちの任意の特許が発行された特許として成熟していることを保証することはできない。他の当事者は、我々の方法に関連するか、または我々の方法と競合する可能性のある技術を開発し、特許出願が提出されたか、または提出された可能性があり、同じ方法または処方を要求するか、または要求によって我々の特許の地位を支配する可能性のある標的を要求することによって、我々の特許出願と重複する特許を受信したか、または受信した可能性がある。バイオテクノロジーおよび製薬会社の特許地位は、我々の特許地位を含み、複雑な法律および事実の問題に関連しているため、私たちが得ることが可能な任意の特許請求の発行、範囲、有効性、および実行可能性は確定的に予測できない。

発行された特許は、有効かつ実行可能であると推定されるが、その発行は、その有効性または実行可能性を決定することができず、そのような特許は、同様の製品を有する競合相手に対抗するために、十分な独自保護または競争優位性を提供することができない可能性がある。特許が発行されると、疑問視され、実行不可能とみなされ、無効が宣言され、または回避される可能性がある。米国特許及び特許出願又は外国法により取得又は提出可能な特許及び特許出願も、妨害手続の影響を受ける可能性がある一方的再試験しました各方面間審査手続き、資金調達後の審査手続き、補充審査、そして法廷での挑戦。特許は、国や地域特許庁を含む様々な外国特許庁の反対または同様の訴訟を受ける可能性がある。これらの訴訟手続きは、特許の喪失または特許出願の拒否、または特許または特許出願の1つまたは複数の特許請求の範囲の喪失または縮小をもたらす可能性がある。しかも、そのような訴訟は費用が高いかもしれない。したがって、私たちが所有または独占的に許可されている可能性のあるいかなる特許も競争相手に対する保護を提供しないかもしれない。さらに、介入手順における不利な決定は、第三者が我々が求める特許権を取得することをもたらす可能性があり、これは、逆に、setmelanotieを開発、マーケティング、または他の方法で商業化する能力に影響を与える可能性がある。

競争相手はまた私たちの特許を迂回して設計することができる。他の締約国は、より効果的な技術、設計、または方法のために開発され、特許保護を得ることができる。いくつかの外国の法律は私たちの固有の権利に対する保護の程度がアメリカの法律よりも悪く、私たちはこれらの国で私たちの固有の権利を保護することが重要な問題に直面するかもしれない。このような事態が発生すれば、我々の販売に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

さらに、私たちの特許を強制的に実行または保護する手続きは、私たちの特許を無効、実行不可能、または狭い解釈に直面させる危険性があるかもしれない。このような訴訟はまた、私たちの1つまたは複数の特許の一部または全部のクレームが無効であるか、または他の方法では実行できないことを含む、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。もし私たちのいずれかの特許が失効したり、強制的に実行できなかったら、私たちの財務状況と経営結果は重大で不利な影響を受けるだろう。また、裁判所が第三者が持っている有効で強制的に実行可能な特許がsetMelanotieをカバーしていることが発見されれば、私たちの財務状況と経営業績も実質的で不利な影響を受けるだろう。

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未来の私たちの所有権の保護の程度は不確定で、私たちは保証できない

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私たちの任意の特許、または私たちの任意の係属中の特許出願は、発行された場合、setmelanotieを保護するのに十分な範囲を有する請求項を含むであろう

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私たちの任意の未解決特許出願は特許として発行されるだろう

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関連する特許が満期になる前にIMCIVREEまたは他の候補製品を商業化することに成功するだろう

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私たちはすべての特許と出願されている特許をカバーする最初の発明です

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私たちはこれらの発明の最初の特許申請者です

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他の会社は私たちの特許を侵害しない類似または代替技術を開発しません

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私たちのどの特許も最終的に効果的で強制的に実行可能であることが発見されるだろう

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私たちに与えられたいかなる特許も、私たちの商業的に実行可能な製品に独占市場の基礎を提供し、いかなる競争優位性を提供してくれるか、あるいは第三者の挑戦を受けないだろう

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私たちは、特許を個別に出願できる他の独自技術または製品候補を開発する

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私たちの商業活動や製品は他人の特許を侵害しないだろう。

私たちは非特許の商業秘密、非特許の技術ノウハウと持続的な技術革新によって私たちの競争地位を発展させ、維持し、私たちは従業員、コンサルタント、協力者、サプライヤーと秘密保護協定を締結することで、私たちの競争地位を部分的に保護することを求めている。私たちはまた、従業員や選定されたコンサルタントと協定を締結し、自分の発明を私たちに譲渡する義務があると規定しています。我々の業務に関連する可能性のある技術は、このような合意締約国ではない者によって独立して開発されるであろう。私たちはコンサルタント、協力者、サプライヤー、元従業員、および現在の従業員が私たちの技術知識または商業機密を不正に開示または使用することを阻止できないかもしれない。さらに、もし私たちの秘密協定の当事者がこれらの合意の条項に違反したり、違反したりすれば、私たちはこのような違反や違反を補うための十分な救済措置がないかもしれません。私たちはそのような違反によって私たちの商業秘密を失うかもしれません。しかも、私たちの商業秘密は私たちの競争相手に知られたり独立して発見されるかもしれない。

私たちは私たちの特許を保護または強制的に執行する人かもしれない特許の訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。

競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、費用がかかり、時間がかかる可能性があり、私たちの経営陣とキーパーソンの注意を私たちの業務運営からそらすことが要求される可能性があります。たとえ私たちが起こしたどんな訴訟で勝っても、判決された損害賠償や他の救済措置は商業的な意味がないかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちまたは私たちのライセンシーの特許が無効であること、強制的に実行できないこと、および/または侵害されていないことを判断することができ、または、私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続における不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させ、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性がある。

我々の特許または特許出願または我々の許可者の特許または特許出願に関連する発明の優先度を決定するために、第三者によって引き起こされるか、または我々によって提起された干渉手続が必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。私たちの弁護

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訴訟や介入手続きは失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。私たちは、特に米国のようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれない国では、私たちの知的財産権の盗用を単独でまたは許可者と一緒に防ぐことができないかもしれない。

さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは他人の知的財産権を侵害する可能性があり、これは私たちの製品開発努力を阻止または延期し、IMCIVREEまたは私たちの他の候補製品を商業化したり、コストを増加させたりすることを阻止するかもしれない。

私たちの成功は、第三者の知的財産権および独自の権利を侵害することなく運営する私たちの能力にある程度依存するだろう。私たちの業務、製品、方法が第三者の特許や他の知的財産権を侵害しないか、または侵害しないことを保証することはできません。例えば、メラニン受容体類似体およびこれらの類似体を使用する方法をカバーする多くの第三者米国および非米国特許および係属中の出願が存在する。

製薬業の特徴は特許と他の知的財産権に関する広範な訴訟だ。他の当事者はsetmelanotieを主張したり、私たちの技術を使用して彼らが所有している特許主張または他の知的財産権を侵害したり、または私たちが彼らの独自技術を不正に使用したと主張するかもしれない。

特許や他のタイプの知的財産権訴訟は複雑な事実と法律問題に関連する可能性があり、その結果はまだ確定していない。知的財産権侵害に関する任意のクレームが成功した場合、他方の特許を故意に侵害することが発見された場合、損害賠償金および弁護士費の3倍を支払い、許可を受けることを余儀なくまたは選択された場合には、過去に主張された知的財産権の使用および使用料および将来の他の考慮を含む実質的な損害賠償を要求する可能性がある。さらに、もし私たちのこのようなクレームが成功的に主張され、私たちがそのようなライセンスを得ることができない場合、私たちはIMCIVREEまたは私たちの他の候補製品の開発、製造、販売、または商業化を停止または延期させることを余儀なくされる可能性がある。

もし私たちが他人の特許権を侵害することを避けることができない場合、私たちは許可を求め、侵害行為を弁護したり、法廷で特許の有効性に挑戦したり、私たちの製品を再設計することが要求されるかもしれない。特許訴訟は高くて時間がかかる。私たちはこのような行動を成功させるのに十分な資源がないかもしれない。

さらに、第三者の知的財産権の侵害およびそれによって生じる任意の知的財産権訴訟またはクレームを回避するために、可能であっても、費用が高く、時間がかかる可能性がある以下の1つまたは複数の措置を実行することを余儀なくされる可能性がある

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サイテランの開発やIMCIVREEや他の候補製品の商業化を停止しました

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過去に主張された知的財産権の使用に巨額の損害賠償金を支払う

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主張する知的財産権の所有者から許可を得ることができ、その許可は合理的な条項では得られない可能性がある

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商標主張の場合は，setmelanotieおよび/またはその商品名IMCIVREEを新たに命名する.

これらのリスクのいずれも、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

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私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。

私たちはまた、元従業員、協力者、または他の第三者が私たちの特許または他の知的財産権に対して所有権権益を持っているというクレームを受ける可能性がある。訴訟は、これらと他の挑戦在庫または所有権のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、私たちはこのような知的財産権の独占所有権や使用権などの貴重な知的財産権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。

法廷で挑戦された場合、setmelanotieまたは私たちの他の候補製品をカバーする発行された特許は、無効または実行不可能と認定される可能性がある。

SetMelanotieをカバーする特許を強制的に実行するために、私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つがsetMelanotieを脅かすか、または第三者に法的訴訟を提起した場合、被告は、setmelanotieまたは私たちの他の候補製品をカバーする特許が無効および/または実行不可能であると主張することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由には、新規性、非顕著性、使用性を含むいくつかの法定要件のいずれも満たされていないと言われている。主張を実行できない理由には，特許起訴に関連する者が特許起訴中に米国特許商標局に重要な情報を隠蔽したり，誤った声明を発表したりした疑いがある.第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。この仕組みには再検討が含まれています各方面間審査、支出後の審査は、反対手続きのような外国の管轄区域と同等の手続きだ。このような訴訟は、セトメラノや競争相手の製品をカバーしないように、私たちの特許を撤回したり修正したりする可能性がある。法的に無効および/または実行不可能と断言された後の結果は予測不可能である。有効性に関しては、例えば、無効な以前の技術がないことは確認できませんが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知りません。被告が勝訴した法律の主張が無効および/または強制執行できない場合、私たちはセメラノペプチドに関する特許保護の少なくとも一部、さらには全てを失うだろう。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。

私たちは世界中のすべての管轄区域で私たちの知的財産権を保護することを求めていません。私たちが保護を求めている司法管轄区域でも、私たちの知的財産権を十分に実行できないかもしれません。

Setmelanotieの特許は世界中のすべての国と司法管轄区域で申請、起訴、擁護されるほど高価であり、米国以外のいくつかの国での知的財産権は米国ほど広くないかもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。

多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許や他の知的財産権保護の実行、特に生物製薬に関連する特許保護を支持しておらず、これにより、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを困難にする可能性がある。例えば、米国貿易代表事務所の2017年4月の報告書は、インドや中国を含むいくつかの国が特許権調達と法執行上の挑戦を報告していると指摘している。1989年以降、インドと中国を含むいくつかの国が毎年この報告書に登録されている。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移す可能性があり、私たちの特許が無効または偏狭に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。そこで私たちは世界中で知的財産権を強化しようとしています

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世界は私たちが開発または許可した知的財産権から顕著な商業的利点を得るのに十分ではないかもしれない。

私たちは許可された知的財産権に依存している。もし私たちが知的財産権を許可する権利を失ったら、私たちはsetmelanoideやLB 54640を開発したり商業化したりすることができないかもしれない。

私たちはIpsen Pharma SASまたはIpsenから私たちのsetMelanotieの権利を獲得し、LG Chem、Ltd.またはLG ChemからLB 54640に対する私たちの権利を獲得した。我々はIPSENとLG Chemの許可に様々な義務を課し，IPSENおよびLG Chemに以下のようなライセンスを終了する権利を提供した：我々はライセンス契約に深刻に違反し，ライセンス製品の特定の開発を開始または完了できなかったか，あるいはIPSENまたはLG CHEMライセンスの特許権を無効に宣言することを求め始めた.イプソンまたはLG化学が私たちの許可を終了することは、私たちがライセンス知的財産権を使用する権利を失うことになり、これは、setMelanotieおよびLB 54640の能力をそれぞれ開発し、商業化することに大きな悪影響を与え、私たちの競争ビジネスの地位とビジネスの将来性を損なうことになります。また，LG化学とのライセンス契約が終了すれば，いくつかの返金やLG化学への何らかの支払いの影響を受ける可能性がある。

Camurusからその薬物送達技術である流体結晶の許可を得て，週1回のセトヘノペプチドの調製に用いた。私たちがCamurusと締結したライセンスは私たちに様々な義務を課し、Camurusに私たちが実質的にライセンス契約に違反した場合にライセンスを終了する権利を提供する。Camurusに対する私たちの許可を終わらせることは私たちが許可された知的財産権を使用できないことを招くだろう。

私たちは私たちの業務に必要または有用な第三者知的財産権の追加許可を締結するかもしれない。未来の許可者たちはまた、私たちが許可協定に違反したと主張し、それに応じて彼らとの許可の終了を求めることができるかもしれない。しかも、未来の許可者たちは私たちの許可を勝手に終わらせる権利があるかもしれない。いかなる終了も、知的財産権の使用を許可する権利を失う可能性があり、これは、setmelanotieの開発と商業化の能力に重大な悪影響を与え、競争ビジネスの地位やビジネスの将来性を損なう可能性があります。

いかなる終了も、知的財産権の使用を許可する権利を失う可能性があり、これは、setmelanotieやLB 54640の能力を開発し、商業化することに大きな悪影響を与え、競争ビジネスの地位やビジネスの将来性を損なう可能性があります。

米国、EU、その他の国/地域に商業商標名IMCIVREE(SetMelanotie)を登録していますが、私たちはまだいくつかの外国司法管轄区でIMCIVREEの商標保護を受けていません。このような登録を得ることができなければ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。

米国、EU、その他の国で商業商品名IMCIVREE(SetMelanotie)およびそのロゴの登録商標を取得しているが、一部の外国司法管轄区ではIMCIVREEの商標保護を受けておらず、他の管轄区域での商標登録を求めている。私たちの商標出願は商標登録過程で却下されるかもしれない。私たちはこのような拒否に答える機会があるにもかかわらず、私たちはそれらを克服できないかもしれない。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起するかもしれませんが、私たちの商標はこれらの訴訟で継続できないかもしれません。

“ハッジ·ワックスマン修正案”や同様の外国立法に基づいていなければ、特許期間の延長とsetmelanotieや他の候補製品の製品独占経営権を取得することで追加的な保護を受けることができれば、私たちの業務は実質的に損害を受ける可能性がある。

FDAがsetmelanotieおよび私たちの他の候補製品が発売された時間、期限、および詳細を承認することに基づいて、私たちが許可した1つ以上の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”(Hatch Waxman修正案と略称する)に従って限られた特許期間を回復する資格がある可能性がある。Hatch Waxman修正案は、製品開発およびFDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、米国特許商標局に特許期限を出願した5年間にわたる特許期限の回復を許可している

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内線です。しかし，適用の最終期限内に出願を提出できなかったこと，関連特許の満了前に出願を提出できなかったことや適用の要求を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある.しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長または回復を得ることができない場合、あるいはどのような延長の期限が私たちが要求したよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許が満了した後に競争製品の承認を受ける可能性があり、私たちの創造能力は実質的な悪影響を受ける可能性がある。

SetmelanoideはFDAが新しい化学物質として決定された活性成分を含むため，FDAは5年間の非特許データ排他性を提供している。この専門期間が終了した後、FDAは、私たちのセトヘノペプチド秘密保護プロトコルに含まれる情報を参照して模倣薬を承認するかもしれない。メーカーは、setmelanoideの特許保護を持っていても、適用されたマーケティング納期が満了した後にこれらの模造薬の発売を求めるかもしれない。国会が最近公布した立法は、他に加えて、模造薬または生物類似製品の試験および開発のための薬品サンプルの提供を拒否する、または会社が共同リスク評価および緩和戦略(REMS)に参加することを可能にする革新会社に対する新しい行動理由を創出する。Setmelanotieは模倣薬の競争に直面する可能性があり、私たちの将来の収入、収益性、およびキャッシュフローに実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、setmelanotieの投資から見返りを得る能力を大きく制限するかもしれない。

もし我々が類似した外国法に基づいて特許保護の延期を得ることができなければ、適用された場合、私たちの競争相手は、私たちの特許満了後に競争製品の承認を得ることができ、関係国で収入を創出する能力は実質的な悪影響を受ける可能性がある。

米国特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性がある。

米国は2011年の“米国発明法”を公布し、現在実施しており、内容の広い特許改革立法を実施している。さらに、米国最高裁判所は近年、いくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。我々が将来の特許を取得する能力に関する不確実性の増加に加えて，このような事件の結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それによって、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存特許または未来の特許を実行する能力を弱める可能性がある。

私たちは私たちまたは私たちの従業員がその前の雇用主のいわゆる商業秘密を間違って使用したり開示したりすることで損害を受けるかもしれない。

私たちの従業員は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われたことがある。私たちは、このような従業員たちまたは私たちが無意識に、または他の方法で私たちの従業員の元雇用主の商業秘密または他の固有の情報を使用または漏洩したと非難されるかもしれない。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。キーパーソンや彼らの作業成果の損失は、setmelanotieを商業化する能力を阻害または阻止する可能性があり、これは、私たちのビジネス開発努力に実質的な悪影響を及ぼすだろう。

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規制部門のメラノペプチドの承認と販売に関連するリスク及びその他の法的コンプライアンス事項

たとえ私たちが必要な臨床試験を完成しても、監督管理とマーケティング審査過程は高価で、時間と不確定であり、私たちが追加の承認を得て、私たちの候補製品を商業化することを阻止するかもしれない。もし私たちの候補製品のために必要な規制承認を得ることができない場合、あるいは規制承認を得る上で遅延が生じた場合、私たちはそれを商業化することができず、私たちの収入を作る能力は実質的に損なわれるだろう。

私たちの業務はその成功した臨床開発、監督管理承認と私たちの候補製品の商業化に大きく依存している。米国では，IMCIVREEは6歳以上の成人および小児患者の慢性体重管理のために許可されており，これらの患者はPOMC，PCSK 1またはLEPR欠乏症により単遺伝子または統合性肥満を有しており，FDAが承認したテストであり，このテストは示されているPOMC, PCSK 1あるいは…細長い原因と解釈される、病原性または意味的に不確定な遺伝子、またはBBS。カナダ衛生部はIMCIVREEが6歳以上の成人と小児患者の体重管理に使用されることを許可しており、これらの患者はBBSまたは遺伝的に確認されたPOMC、PCSK 1またはLEPR欠乏症によって肥満し、これらの肥満患者の変異は原因、原因またはVUSと解釈されている。ヨーロッパ共同体は、PCSK 1、6歳および以上の成人および小児のPCSK 1欠陥または双対立遺伝子LEPR欠陥を含む、肥満および遺伝子確認のBBSまたは遺伝子確認の機能喪失を制御する二対立遺伝子POMCに関連する飢餓の治療に使用することを許可している。イギリスのMHRAはsetmelanoideがPCSK 1、6歳および以上の成人と小児のPCSK 1欠陥または双対立遺伝子LEPR欠陥を含む遺伝子確認のBBSまたは遺伝子確認の機能喪失を制御する二対立遺伝子POMCに関連する飢餓を治療するために使用されることを許可した。米国、EU、イギリスでIMCIVREEの適応以外の適応が現在承認される前に、Setmelanotieは大量の追加の臨床開発、テスト、および規制承認を必要とし、私たちの他の候補製品はそれらを任意の適応のために商業化することを可能にするために同様の努力を必要とするであろう。私たちの候補製品の臨床試験、製造、マーケティングはすべてアメリカと他の国と地域の多くの政府機関の広範かつ厳格な審査と規制を受けており、私たちはこれらの国でテストし、承認された場合にこれらの候補製品を販売する予定です。

任意の候補製品の商業販売の規制承認を得る前に、候補製品が各目標適応において使用されることが安全かつ有効であることを非臨床試験および臨床試験によって証明しなければならない。この過程は数年かかるかもしれないが、もしあれば、承認は上場後の研究と監督に依存し、私たちの既存の現金資源以外の大量の資源が必要になるかもしれない。米国や他国で大量に開発されている薬物のうち，FDAの規制承認手続きや外国司法管轄区と同等の手続きに成功し，商業化されているのはほんの一部である。また、FDAや外国司法管轄区の主管当局と私たちが提案したすべての開発計画について議論していません。したがって，必要な資金を得ることができても，我々の開発や臨床試験に資金を提供し続けても，setmelanotieが開発や商業化に成功することは保証されない。

さらに、FDAまたはECを取得することは、複雑で、長く、高価で、不確実なプロセスであり、FDA、EMAまたは外国司法管轄区の同等の主管当局は、多くの理由で、私たちの候補製品の承認を延期、制限、または拒否する可能性がある

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FDA、EMA、または外国司法管轄区の他の同等の主管機関は、私たちの臨床試験データの解釈に同意しない可能性があり、あるいは私たちの臨床試験設計の審査とコメントを行った後であっても、承認要求を変更する可能性がある

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私たちはFDA、EMA、または外国司法管轄区の他の同等の主管当局に、私たちの候補製品がその予期される用途に対して安全かつ有効であることを証明することができないかもしれない

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我々の臨床試験結果は説明できないかもしれないし、fda、ema或いは国外の他の同等の主管当局が要求する統計或いは臨床意義レベルに符合しないかもしれない

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FDAまたは外国司法管轄区の同等の主管当局は、その承認政策を変更したり、新しい法規やガイドラインを採用したりすることができる。

これらの要素のいずれかは、その多くは私たちが制御できないものであり、追加の規制承認またはIMCIVREEのマーケティングに成功する能力を危険にさらす可能性がある。また、私たちの業務はsetmelanotieに大きく依存しているため、規制承認を求める上でのどのような挫折も、私たちの業務や将来性に実質的な悪影響を及ぼすだろう。

今後の規制立法や規制は、候補製品の上場承認を得て商業化する難しさとコストを増加させる可能性がある。

欧州連合が2020年11月に開始した欧州薬品戦略イニシアティブを背景に、EU薬品立法は現在全面的な審査を行っている。欧州共同体は、医薬製品に関するいくつかの立法文書の改訂に関する提案(規制データ保護の期限を短縮する可能性があり、快速通路の資格を修正するなど)。2023年4月26日に出版された。提案された改正は依然として欧州議会と欧州理事会の同意と採択を得る必要があるため，提案は採択前に重大な修正が行われる可能性があり，2026年初めまではないと予想される。しかし、長期的には、これらの改正は製薬業と私たちの業務に大きな影響を与える可能性がある。

資金不足や世界的な健康懸念によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、あるいは新たなまたは修正された製品の開発、承認、商業化を他の方法で阻止することは、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある。

FDAおよび外国規制機関が新製品を審査および/または承認する能力は、政府予算および資金レベル、法定、規制および政策変化、FDAと外国規制機関のキーパーソンの雇用および保留、およびユーザー費用支払いを受け入れる能力、およびFDAおよび外国監督機関が通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、FDAと外国規制機関の平均審査時間は近年変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。アムステルダムへの移転後、FDA事務室やEMAのような他の機関(例えば、EMA)の中断およびそれによる人員変動は、新薬や生物製品が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性もあり、これは私たちの業務に悪影響を与える。例えば、過去数年間、米国政府は数回閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAの重要な従業員を休暇にし、重要な活動を停止しなければならない。

また、新冠肺炎の流行に対応するため、アメリカ食品薬品監督管理局は国内外の異なる場所の製造施設の大部分の検査を延期した。FDAは標準的な検査操作を回復したにもかかわらず、ウイルスのいかなる巻き返しや新しい変種の出現も、検査または管理上の遅延を招く可能性がある。米国政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康懸念がFDAまたは他の規制機関の定期検査、審査または他の規制活動を阻止する場合、FDAまたは他の監督管理機関が私たちの規制提出を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

もし私たちが外国の管轄区域で発売許可を得ることができなかった場合、私たちはsetmelanotieや私たちの他の候補製品を海外で販売することができなくなり、私たちは現在または将来アメリカで得られる可能性のあるいかなる承認も、私たちが外国の管轄区域でsetmelanotieや他の製品を承認することを保証することができないだろう。

EU およびその他の多くの法域でセットメラノチドおよび当社が開発する可能性のあるその他の製品候補を販売および販売するためには、当社または当社の第三者の協力者は、個別の販売承認を取得し、多数の多様な規制要件を遵守する必要があります。上市承認手続きは国によって異なり、追加の試験が必要です。市販承認を得るのに必要な時間は、 FDA の承認を得るのに必要な時間とは大きく異なる場合があります。米国外での販売承認プロセスには、一般的に以下のすべてが含まれます。

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FDA承認を受けることと関連した危険。また、米国以外の多くの国では、製品がその国で販売される前に、精算承認を受けなければならないことが求められている。私たちまたはこれらの第三者は、米国以外の主管部門からマーケティング許可をタイムリーに得ることができないかもしれない(もしあれば)。FDAの承認は、他の国または司法管轄区の主管当局が上場許可を付与することを保証するものではなく、米国以外の1つの主管当局が付与するマーケティング許可は、他の国または司法管轄区の主管当局またはFDAがマーケティング許可を付与することを保証しない。私たちはマーケティング許可を申請できないかもしれませんし、必要なマーケティング許可を得ることができないかもしれません。setmelanotieをどの市場でも商業化するために。また、イギリスのEU離脱(通称イギリス離脱)により、EMAはイギリスからオランダに移転した。このような移転は、臨床試験許可またはマーケティング許可の付与における遅延、新薬調合中の活性物質と他の成分の輸出入中断、および臨床試験製品と最終認可処方のサプライチェーン中断を含むEMAとMHRA間の行政と医学科学的関連の中断をもたらし続ける可能性がある。規制フレームワークの破壊への累積影響は、setmelanotieまたはEUおよび/またはイギリスの任意の他の候補製品のマーケティング許可および商業化の開発サイクルを大幅に増加させる可能性がある。FDAの承認と欧州委員会およびMHRAのマーケティング許可を得ているにもかかわらず、イギリスの離脱や他の理由で、私たちの他の候補製品は、いかなるマーケティング許可を得ることができないかに関するいかなる遅延も、私たちの候補製品をイギリスおよび/またはEUで商業化し、収入を創出し、利益を達成し、維持することを制限することを阻止するだろう。上記のいずれかの結果が生じた場合、私たちは、イギリスおよび/またはEUが私たちの他の候補製品のためにマーケティング許可を求める努力を制限または延期することを余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務に重大で実質的な損害をもたらす可能性がある。

私たちは現在と未来にsetmelanotieと他の候補製品の潜在的なマーケティング承認の条項と進行中の法規は私たちのsetmelanotieと他の製品の製造とマーケティングの方法を制限するかもしれませんが、これらの要求を遵守することは大量の資源に関連する可能性があり、これは私たちの創造能力を深刻に弱めるかもしれません。

規制当局は、setmelanotieの指示用途やマーケティングに大きな制限を加えたり、高価かもしれない承認後の研究に継続的な要求を加えたりする可能性があり、承認されれば、私たちの他の候補製品もそうかもしれない。私たちとsetmelanotieはまたFDAと外国の監督管理機関から継続的な要求を受け、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、マーケティング、流通、輸入、輸出、承認後の変更、製造、記録保存、および安全と他の発売後の情報を提出します。他の適用可能な連邦と州法律を除いて、広告と販売促進材料はFDCAと執行法規および外国法規に符合し、FDAと外国監督機関の監督と上場後の報告義務の制約を受けなければならない。*FDAおよび他の主管外国当局は、重要な上場後の権力を有しており、例えば、新しいセキュリティ情報に基づいてラベルを変更することを要求し、発売後の研究または臨床試験に薬物の使用に関連する深刻な安全リスクの評価を要求する権利があります。FDAおよび外国規制当局は、セキュリティ協定または同様の外国申請または承認の一部として、安全な使用を確保する要素が含まれている可能性があるREMSまたは他の具体的な義務の提出を要求する権利もある。FDAまたは外国規制機関が要求する任意のREMSまたは他の特定の義務は、新たな承認後の規制要件および承認製品販売に対する潜在的な要件または制限を遵守することを保証するためにコスト増加をもたらす可能性があり、これらすべてが販売量および収入の低下をもたらす可能性がある。*承認されたセキュリティプロトコルの所有者はまた、承認された製品、製品ラベル、または製造プロセスをいくつか変更するか、または新しい製造業者を追加するために、新しいまたは追加の申請を提出し、FDAの承認を得なければなりません。似たような要求は外国司法管轄区にも適用される。

医薬品製造業者およびその施設は、申請費および計画費を支払い、cGMPおよび他の法規に適合することを確実にするために、FDAおよび他の同等の主管部門の継続的な審査および定期検査を受ける必要がある可能性がある。SetMelanotieの予期しない深刻さや頻度の副作用、またはsetMelanotieの生産施設に問題がある場合、または製品の販売促進、マーケティング、またはラベルに同意しない場合、規制機関はsetMelanotie、製造業者、または私たちに、setMelanotieに市場からのリコールまたは生産の一時停止を要求することを含む制限を加える可能性がある。もし私たちやsetmelanotieの製造施設が適用される規制要求を遵守できなければ、規制機関は他の措置を取るかもしれません

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警告状や無題状を出した者

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禁止令を求めたり、民事または刑事罰や罰金を科したり

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上場許可の変更、一時停止、または撤回

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進行中の臨床試験を一時停止します

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処理すべき申請または私たちが提出した出願の追加を承認することを拒否する；

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費用の高い新しい製造要件を含む、一時停止またはサービスに制限を加えること；または

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アスペルギルス毒素を差し押さえたり抑留したり、アスペルギルス毒素の輸出入を許可することを拒否したり、製品のリコールを開始するよう要求したりします。

政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。上記のいずれの事件や処罰が発生しても、候補製品を商業化する能力を抑制し、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性があります。

したがって、私たちと私たちのCMOは製造、生産、製品監視、品質管理を含むすべてのコンプライアンス分野に時間、お金、エネルギーを投入し続けるだろう。承認後の規制要件を遵守できなければ、setmelanotieの上場承認を規制機関に撤回される可能性があり、将来の製品をマーケティングする能力が制限される可能性があり、収益性の達成や維持に悪影響を及ぼす可能性があります。そのため、承認後の法規を遵守するコストは、私たちの経営業績や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

さらに、FDCAおよびFDA法規の下でのスポンサーの責任と義務、および同等の外国規制機関の役割および義務は、変化する可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規を公布する可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは規制コンプライアンスを維持できない場合、私たちは法執行行動の影響を受ける可能性があり、利益を達成したり維持したりすることができないかもしれない。

米国と同様に、医薬製品の販売許可保持者とメーカーは、生産と販売許可を承認する前と後に、欧州薬品管理局とEU個別加盟国主管当局の全面的な監督管理を受けている。この監視には，GMPルールに適合した制御が含まれており，GMPルールは製造過程の品質制御を管理しており，ファイルポリシーやプログラムを要求している.私たちと私たちの第三者製造業者は、私たちのすべてのプロセス、方法、およびデバイスがGMPに適合することを確実にするように要求されるだろう。サプライヤー、製造業者、流通業者を含む、私たちまたは私たちの任意の第三者パートナーが、EU法律およびEU加盟国の関連国の法律を遵守できなかった場合、これらの法律は、マーケティング許可の付与前および後に行われる臨床試験、生産承認、医薬製品のマーケティング許可、およびライセンス付与後のこのような製品のマーケティングを管轄しており、行政、民事または刑事罰を招く可能性がある。これらの処罰には、臨床試験の遅延または拒否、またはマーケティング許可の付与、製品の撤回およびリコール、製品の差し押さえ、一時停止、撤回または変更、生産の完全または部分的な一時停止、流通、製造または臨床試験、経営制限、禁止、免許取り消し、罰金、および刑事罰が含まれる可能性がある。

また、EUの薬物警戒或いは医療製品の安全性評価とモニタリングに関する立法規定は、EMAとEU加盟国の主管当局は会社に追加の承認後の臨床治療効果と安全性研究を要求する権利がある。この立法はまた、追加の監視、AE管理、および報告におけるマーケティング許可所有者の義務を規定する。薬物警戒立法とその関連法規やガイドラインによると、上場製品のリスクと利益に関する労働集約型データ収集が要求される可能性があり、持続的なことが要求される可能性があります

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これらのリスクと収益を評価することは、追加の臨床研究が必要である可能性があり、これは時間も高価であり、私たちの収益性に影響を与える可能性がある。このような義務を遵守しないことは、マーケティング許可の変更、一時停止、または撤回、または経済的処罰または他の強制措置を適用する可能性がある。

現在および将来の医療改革立法または規制は、setmelanotieを将来的に事業化するための私たちおよび任意の協力者の難しさやコストを増加させ、私たちまたは彼らが入手可能な価格に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務や運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。

米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関する多くの立法や規制の変化や提案された変化が継続されており、これらの変化は、IMCIVREEに関連する承認後活動を制限または規範化し、私たちまたは任意の未来のパートナーが私たちの製品を販売する能力に影響を与える可能性がある。米国や他の地方の政策立案者や支払者の中で，医療システムの改革を推進することに大きな興味があり，医療コストの抑制，質の向上および/または参入拡大を既定の目標としている。米国や他の地域では、製薬業はこれらの努力の重点であり、重大な立法計画の大きな影響を受けてきた。現在の法律、および将来採用される可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり、IMCIVREEまたは販売が許可された任意の候補製品から得られる可能性のある私たちまたは任意の未来のパートナーに追加的なダウン圧力をもたらす可能性があると予想される。

患者保護と平価医療法案(ACA)は2010年に署名され法律となった。ACAは政府と民間保険会社が医療保健に資金を提供する方式を大きく変え、アメリカの製薬業に重大な影響を与えた。ACAにおいて我々の業務に重要な意味を持つ条項には、以下のように、当社の商業化能力および入手可能な承認された販売候補製品の価格が含まれているが、これらに限定されない

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指定されたブランドの処方薬および生物製剤を生産または輸入する任意のエンティティに徴収される控除不可能な年間費用は、特定の政府医療計画におけるこれらのエンティティの市場シェアに基づいてこれらのエンティティ間で分担され、この費用は、孤児適応のために許可された特定の製品の販売には適用されないが、

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医療補助計画の資格基準を拡大し、他を除いて、各州が連邦貧困レベル133%以下の収入のある個人に医療補助を提供することを許可し、それによってメーカーの医療補助リベート責任を潜在的に増加させる

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医療補助薬品還付案におけるメーカーの還付責任を拡大し、ブランド薬品と後発薬の最低税金還付を増加させ、“メーカー平均価格”の定義を改訂し、税金還付責任をサービス別料金の医療補助から医療補助管理を含む保健組織の使用に拡大する

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公衆衛生サービス340 B薬品定価計画或いは340 B計画に参加する資格のある実体タイプリストを拡大し、ある独立した癌病院、肝心な通路病院、農村転院センターと唯一のコミュニティ病院を含むが、IMCIVREEなどの“孤児薬物”を含まず、これらのカバー実体の340 B最高価格要求の制限を受けないようにする

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連邦医療保険D部分の保証不足割引計画を確立し、この計画はメーカーにその保証間隔期間内に条件を満たす受益者に適用ブランド薬品交渉価格の70%の販売時点割引を提供することを要求し、メーカーの外来薬物として連邦医療保険D部分の条件を組み入れた

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患者を中心とした結果研究所であり，優先順位を監督·決定し，臨床的有効性比較研究を行い，そのような研究に資金を提供する

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CMS内に医療保険と医療補助革新センターを設立し、革新的な支払いとサービス交付モデルをテストし、処方薬支出を含む医療保険と医療補助支出を低減する。

公布以来、ACAのいくつかの条項は司法、行政、立法の面で挑戦されてきた。2021年6月17日、米国最高裁はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。したがって、ACAは現在の形態で継続的に有効であるだろう。

さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。例えば、2013年4月1日から、2011年の予算制御法案の要求に応じた自動減額により、提供者に支払われる医療保険金額が減少し、国会が追加行動を取らない限り、2032年まで有効となる。また、2013年1月2日、2012年の“米国納税者救済法”が法律に調印され、病院、画像形成センター、がん治療センターを含むいくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険をさらに減少させ、政府が医療サービス提供者に多額のお金を支払う訴訟時効を3年から5年に延長した。2021年3月11日，2021年米国救援計画法案署名が法律となり，2024年1月1日から法定医療補助薬品還付上限が廃止された。これまで，医療補助の還付上限は薬品メーカーの平均価格の100%であった。

私たちの業務に影響を与える可能性のある他の変化は、2015年の“連邦医療保険アクセスとチップ再許可法案”(MACRA)による医師の業績計画に基づいて連邦医療保険(Medicare Payment)を支払うなど、新しい計画を拡大することを含み、この法案は2019年に全面的に実施される。現在，この連邦医療保険品質支払い計画の導入が医師全体の精算にどのように影響するかは不明である。アメリカでも処方薬の価格はずっと話題になっています。国会はすでにいくつかの調査を行い、製品定価の透明性の向上、価格設定とメーカー患者計画との関係の審査、政府の薬品に対する計画補償方法の改革を目的とした立法と規制イニシアティブと行政命令を行っている。

また、連邦政府とアメリカ各州は提案の制定、立法と実施を通じて薬品の価格を制御するための法規をますます積極的になっており、これらの法規は価格或いは患者の精算制限、割引、処方の柔軟性、マーケティングコストの開示、薬品の値上げ報告、その他の透明性措置を含む。これらのタイプの計画は、Medicare、Medicaid、および他の医療資金のさらなる減少をもたらす可能性があり、他の方法で、私たちが入手可能なIMCIVREE価格またはIMCIVREEの処方または使用頻度に影響を与える可能性がある。

最も注目すべきは、2022年8月16日、総裁·バイデンが2022年インフレ削減法案(IRA)に署名し、法律にしたことだ。*この規制は、2010年にACAが採択されて以来、製薬業界に対する国会の最大の行動を示しています。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険と価格交渉を要求し、価格は協議できるが、上限がある(最初の10種類の薬物の最終価格は2026年から発効)、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを徴収し、インフレを超えた価格上昇(初2023年満期)、連邦医療保険D部分の福祉の再設計(2024年から)、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を使用する(2025年から)。*アイルランド共和軍は、衛生·公衆サービス部(HHS)長官が、最初の数年間、規制ではなく指導によって多くの規定を実施することを許可した。これらの計画の実施に伴い，HHSは指導意見を発表·更新し続けている。*2023年8月29日、HHSは、連邦医療保険薬品価格交渉計画が現在法的挑戦を受けているにもかかわらず、価格交渉を受ける最初の10種類の薬剤のリストを発表した。アイルランド共和軍の製薬業への影響はまだ完全には確定できないが、巨大である可能性が高い。

2025年にカバーギャップ割引計画に代わるIRA割引計画によると，メーカーは最初のカバー段階でD部分薬に10%の割引を与えなければならず，いわゆる“破滅的段階”(患者が初期段階自己払い限界を超える費用を生じた段階で，2025年から2000ドル)にD部分薬に20%の割引を与えなければならない。アイルランド共和軍は特定薬品の10%と20%の割引を時間の経過とともに段階的に実施することを許可し、“特定のメーカー”の需要を満たすことができる。2024年4月、CMSは私たちが指定製造業者とみなされていることを私たちに知らせた。私たちはまだこの地位が私たちの未来の収入に及ぼす潜在的な影響を評価している。

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IMCIVREEは連邦医療保険Dによって部分精算されており，精算金額はIRA新割引計画における10%と20%割引の影響を受ける。これらの増加した割引はIMCIVREEの収入に影響するとともに，Dの一部の薬物のコストにも全業界に影響を与えることが予想される。IMCIVREE収入への影響は相殺され，アイルランド共和軍はいくつかのD部分成分を再設計したため，その中のいくつかの成分が2024年に発効し，このような治療法を負担できる患者数が増加した。相殺された額は，あれば本質的に不確実であり，予測が困難である.

保険ギャップ割引計画に代わるアイルランド共和軍割引計画も、D処方薬計画の一部の災害性保険段階の受益者に対する財務義務を増加させる。これはIMCIVREEを彼らの処方に組み込むために、Dの一部の処方薬計画にもっと大きな価格優遇を求めることを奨励するかもしれない。

これらの措置および将来取られる可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー範囲と支払い基準をもたらす可能性があり、私たちが受けた任意の承認された薬物の価格に追加の下振れ圧力をもたらす可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの薬物の商業化を阻止するかもしれない。私たちは将来、より多くの州と連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも連邦と州政府が医療製品やサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これは私たちの候補製品に対する需要の減少または追加の価格設定圧力を招く可能性がある。どんな連邦や州医療改革が私たちにどのような影響を与えるかは確定的には予測できませんが、このような変化は私たちの活動に新しいまたはより厳しい規制要求を加えたり、私たちの製品の清算を減少させたりする可能性があります。これらはいずれも私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

処方薬の定価もアメリカ以外の政府によって統制されている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。一部の国で精算や定価の承認を得るためには，setmelanoideを他の利用可能な療法の費用便益と比較する臨床試験が必要かもしれない。もし私たちの製品が精算を得られない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価が満足できないレベルに設定されている場合、収入と収益性が損なわれる可能性があります。EUの定価と精算に関するリスクの詳細については、リスク要因の議論を参照されたいIMCIVREEおよび私たちが承認された任意の他の候補製品の商業化の成功は、政府当局、個人健康保険会社、および他の第三者支払者が保険を提供し、十分な補償レベルを提供する程度にある程度依存するであろう。IMCIVREEまたは私たちの他の候補製品が保証範囲を獲得または維持できず、十分な補償を得られなかった場合、承認された場合、これらの製品をマーケティングする能力を制限し、収入を創出する能力を低下させる可能性があるこの四半期報告書で。

もし私たちが医療補助薬品リベート計画や私たちが参加した他の政府定価計画の下での報告と支払い義務を履行できなかった場合、私たちは追加の精算要求、処罰、制裁、罰金を受ける可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

医療補助は各州が管理する連邦と州の共同計画であり、低収入と障害受益者に向けている。私たちは医療補助薬品リベート計画(MDRP)に参加し、この計画に基づいて一定の価格申告義務を負い、連邦医療補助(Medicaid)と連邦医療保険B部分(適用すれば)によって支払われた外来薬をカバーした条件とした。MDRPは、連邦医療補助受益者に配布され、州医療補助計画によって支払われた単位当たりの外来薬のリベートを州医療補助計画に四半期ごとに支払うことを要求している。リベートは定価データに基づいており、毎月と四半期ごとに連邦医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)に報告しなければならず、CMSはMDRPと他の政府医療保健計画を管理する連邦機関である。これらのデータは、各薬剤の平均製造業者価格(AMP)を含み、革新者製品の場合、最適価格は、一般に、製造業者が任意の価格設定構造において米国のあるエンティティに提供する最低価格を表し、すべての販売および関連するリベート、割引、および他の価格特典を含む計算を計算する。医療補助税金還付は2つの部分から構成され、基本税金還付と追加税金還付は、薬品のAMP増加がインフレより速い場合、追加税金還付をトリガする。前の四半期に提出されたMDRP政府価格報告書が正しくないことを認識すれば、あるいはそれによって変更されました

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定価データを再計算する必要があれば、元のデータが満期になってから3年以内に修正されたデータを再提出しなければなりません。もし私たちが情報をタイムリーに提供できなかったり、意図的に政府に虚偽の情報を提出したことが発見された場合、私たちはMDRPの終了を含む民事罰金や他の制裁を受ける可能性がある。もしCMSが私たちがMDRPに参加するリベートプロトコルを終了した場合、連邦医療補助或いは連邦医療保険Bの一部の項目の下で、私たちが保険を受けている外来薬物にいかなる連邦金も支払うことができない。私たちはMDRP価格報告と返金義務を守れず、私たちの財務業績にマイナス影響を与える可能性があります。

ACAは、リスク要因の項で説明するように、MDRPを大きく変更した現在と将来の医療改革立法または規制は、私たちと将来の協力者がセトメラノの上場承認と商業化の難しさとコストを獲得し、私たちまたは彼らが獲得する可能性のある価格に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務や運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります“上の図。また、2021年3月には、“2021年米国救援計画法案”が法律に調印され、薬品メーカーのMDRP還付責任の法定上限が撤廃され、2024年1月1日から発効した。これまで，ACAの一部として制定された法律によると，医薬品メーカーがカバーする外来薬に対するMDRPリベート責任上限はAMPの100%であった。国会は、医療補助薬品の還付またはMDRPへの参加に関連する他のコストおよび課金をさらに増加させる追加の立法を制定することができる。MDRPに関連する追加の立法または条例の発表は、私たちの業務結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。

最近公布されたIRAは連邦医療保険B部分とD部分に基づいてリベートを徴収し、これらのリベートはリスク要素の下で述べたように、価格上昇がインフレ(初めて2023年満期)を超えることによってトリガされる現在と将来の医療改革立法または規制は、私たちと将来の協力者がセトメラノの上場承認と商業化の難しさとコストを獲得し、私たちまたは彼らが獲得する可能性のある価格に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務や運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります“上の図。連邦医療保険D部分返却点は，我々がMDRPに報告したAMPデジタルから計算する。

連邦法律は、医療補助および連邦医療保険B部分(適用される場合)の製造者の薬物に使用できるように、公衆衛生サービスの340 B薬品定価計画にも参加することを連邦法律に要求している。私たちは、衛生資源·サービス管理局(HRSA)によって管理されている340 B計画に参加し、法定定義された保証エンティティに340 B以下の外来薬“最高価格”を受け取ることを要求している。これら340 Bがカバーするエンティティは、公衆衛生サービスから衛生サービスの贈与を受ける様々なコミュニティ衛生クリニックおよび他のエンティティと、低所得患者に比例しないサービスを提供する病院とを含む。ACAは実体をカバーするリストを拡大し、ある独立した癌病院、肝心な通路病院、農村回診センターと唯一のコミュニティ病院を含むが、IMCIVREEなどの“孤児薬物”はこれらのカバー実体に対する最高価格要求を免除した。340 B上限価格は，MDRPにより計算された保険外来薬のAMPとリベート金額から法定式を用いて計算され，一般に，医療補助価格報告やリベート責任の影響を受ける製品も340 B上限価格計算や割引要求に制約される。我々は四半期ごとに340 Bの最高価格をHRSAに報告しなければならず、HRSAはこれらの価格を340 Bがカバーするエンティティに公表する。また，HRSAは最終的に340 Bの最高価格の計算に関する規定を決定し，保証エンティティに340 B合格薬品の高すぎる費用を故意に徴収しているメーカーに民事罰金を科した。HRSAはまた、340 Bがカバーするエンティティが、多くの費用について参加する製造業者にクレームを出すことができ、製造業者は、このプログラムによって340 Bがカバーするエンティティにクレームを出し、不法移転または340 B薬品の重複割引を告発することができる行政紛争解決プログラムを決定した。私たちが340 B計画の要求を遵守できなかったことは、私たちの財務業績に否定的な影響を及ぼすかもしれない。ACAまたは他の法律または法規によれば、メーカーの平均価格および医療補助税金還付金額の定義は、将来の任意の追加的な変化が、私たちの340 B最高価格計算に影響を与える可能性があり、私たちの財務業績にも悪影響を及ぼすかもしれません。

IMCIVREEまたは任意の候補製品(承認された場合)がMedicaidおよびMedicare Part B計画の下で連邦基金によって支払い、特定の連邦機関および贈与者によって購入されるようにするために、米国退役軍人事務部(VA)、連邦供給スケジュール(FSS)または定価計画にも参加した。この計画の一部として、私たちはFSS契約に基づいて私たちの製品を調達することを要求され、この契約によると、私たちは標準的な政府条項と条件を遵守し、4つの連邦機関(退役軍人事務部、アメリカ国防総省、公衆衛生サービス、アメリカ沿岸警備隊)に法定連邦最高価格またはFCP以下の価格を徴収しなければならない。FCPは非連邦製造業者の平均価格または非FAMPに基づいており、この価格を計算して報告しなければならない

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退役軍人事務部は四半期と年度に基づいている。適用法により、非FAMP申請に関する虚偽情報を提供することを知っていることで、メーカーは個々の虚偽情報に巨額の民事罰金を科す可能性がある。FSS定価と契約義務はまた広範囲な開示と認証要件を含む。

私たちはまたTricare小売薬局計画に参加しており、この計画によると、Tricare小売薬局ネットワークを介してTricare受益者に配布された革新的な製品の使用について四半期リベートを支払わなければならない。返却点は年次非FAMPとFCPとの差額で計算した。私たちはTricare協定に私たちの革新的な製品を列挙することを要求されて、それらが国防総省処方に統合される資格があるように。もし私たちがFSS契約やTricare合意について政府に過大な費用を徴収する場合、FCPの誤った陳述でも他の理由でも、私たちは差額を政府に返却する必要があります。必要な開示および/または識別契約の多料金を行うことができなかったことは、虚偽請求法案および他の法律法規に基づいて私たちに告発される可能性がある。政府の意外な返金、および政府の調査や法執行行動への対応は、高価で時間がかかり、私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

個別州は、処方薬や共同製品のコストを含む医療コストの増加を制限するための立法を検討し、公布している。いくつかの州は薬品価格透明性立法を施行したり、検討している。これらの法律の薬品メーカーに対する要求は、計画値上げの事前通知、値上げ金額と値上げを報告する際に考慮する要素、処方者、調達業者と国家機関に卸売調達コスト情報を開示し、新製品の通知と報告を含む。このような立法は、いくつかの薬品の価格または支払いを制限する可能性があり、いくつかの州は、薬品の価格透明性要件を遵守できない製造業者に対して民事罰金を実施することを許可されているか、または薬品の価格情報をタイムリーに、不正確に、または不完全に報告することを含む他の法執行メカニズムを採用する。

定価と返却計算は製品や計画によって違います。計算は複雑で、一般的に私たち、政府、あるいは規制機関、そして裁判所によって説明されるだろう。CMS、衛生·公衆サービス部監察長事務室、および他の政府機関は、これらのデータをタイムリーまたは正確に政府に報告することができなかったことを指摘された製造業者を追ってきた。政府機関はまた、計画の解釈、要求、または参加条件を変更することができ、その中のいくつかは、以前に推定された金額または支払いの金額に影響を与える可能性がある。MDRP、340 B計画、VA/FSS計画、Tricare小売薬局計画、および他の政府薬品価格計画に基づいて提出されたいかなる材料も不完全または不正確であることが発見されないことを保証することはできません。

FDAと他の規制機関は非ラベル使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行している。

米国では、FDAは処方薬のマーケティング、ラベル、広告、販売促進を厳格に規制している。これらの規定には、消費者向け広告、業界スポンサーの科学的および教育活動、インターネットに関連する販売促進活動、ラベル外販売促進の基準および制限が含まれる。FDAが付与したいかなる規制承認も，FDAが製品の安全かつ有効であると考えている特定の疾患や適応に限られている。例えば、FDAによって承認されたIMCIVREEタグは、6歳以上のPOMC、PCSK 1またはLEPRによって引き起こされる単遺伝子または総合肥満を有する成人および小児患者の慢性体重管理に限定され、FDA承認のテストは、BBSによるPOMC、PCSK 1またはLEPR遺伝子の変異を証明し、これらの遺伝子は、原因、可能性のある原因または不確定な意味として解釈される。新処方にはFDA承認が必要であるほか，任意の承認製品の新適応にもFDA承認が必要である。もし私たちの薬物や候補製品に対するFDAの任意の期待された未来の適応の承認を得ることができなければ、私たちの製品を効果的にマーケティングし、販売する能力が低下する可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。

米国の医師は、製品ラベルに記載されていない用途や、臨床試験で試験され、規制機関によって承認された用途とは異なる用途を選択し、一般的に処方することができるが、私たちが製品を普及させる能力は、FDAが特に許可されている適応に限定される。これらの“ラベル外”の使用は医学専門科でよく見られ、異なる場合にはいくつかの患者に対する適切な治療を構成する可能性がある。例えば次の疾患を患っている被験者のIMCIVREEを積極的に評価しています

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その他の形式の肥満はMCR 4経路欠陥によるものである。私たちは現在許可されていないし、これらの用途のためにsetmelanotieを販売したり、普及させたりしない。

アメリカの規制機関は通常、治療を選択する際の医師の行動を規制しない。しかし、規制機関は非ラベル使用問題に対する製薬会社のコミュニケーションを制限している。最近の裁判所の裁決は、あるラベル外の販売促進活動が第1の修正案によって保護される可能性があることを示しているにもかかわらず、どのような保護の範囲も不明である。もし私たちの販売促進活動がFDAの規定やガイドラインに適合していなければ、私たちはこれらの当局の警告や法執行行動を受けるかもしれない。さらに、FDAが販売促進や広告に関連するルールやガイドラインを遵守していない場合、FDAが警告状や無見出しの手紙を発行し、許可された製品を一時停止または市場から撤回し、罰金や民事罰金の実施を要求するか、または資金の返還、運営制限、禁止または刑事起訴を招く可能性があり、これらのいずれも私たちの名声や業務を損なう可能性がある。

EUでは、私たちの製品の広告と販売促進はEUの法律によって制限されており、これらの法律は医薬製品の販売促進、医師との相互作用、誤解性と比較広告、そして不公平な商業行為に関連している。さらに、個別のEU加盟国が採択した他の立法は、医薬製品の広告や販売促進に適用される可能性がある。これらの法律は，医薬製品に関連する宣伝材料や広告が主管当局が承認した製品特性要約に適合することを求めている。Smpcは，医薬品の安全かつ有効な使用に関する情報を医師に提供するファイルである。それは医薬製品の販売許可を与える内在的で不可分な部分を構成する。Smpcに適合しない医薬製品の普及はラベル外の普及を構成していると考えられる。EUでは医薬製品のラベル外販売促進が禁止されている。EUレベルとEU個別加盟国の適用法も、消費者に処方のみの薬品広告を直接発行することを禁止している。EUの医療製品普及規則に違反した行為は行政措置、罰金、監禁の罰を受ける可能性がある。これらの法律は、私たちの製品を大衆に宣伝し、普及させることをさらに制限したり、制限したり、医療専門家との販売促進活動に制限を加えたりする可能性がある。

私たちは連邦、州、外国の医療保険の法律と規制を受けているかもしれません詐欺と乱用法、衛生情報プライバシーと安全法、独占禁止法が含まれている。もし私たちがこれらの法律と法規を遵守または完全に遵守できない場合、私たちは刑事制裁、損害賠償、重大な民事処罰、名声損害、および利益と将来の収入の減少に直面する可能性がある。

承認されれば，医療提供者，医師，他の人はsetmelanoideや他の候補製品の推薦や処方に主な役割を果たすであろう。もし私たちが上場承認を得たら、私たちは医療保健専門家、第三者支払人、患者と他の人との手配と相互作用は私たちに広範に適用される詐欺と乱用、反リベート、虚偽クレームと他の医療法律法規に直面させ、これらの法律と法規は私たちのマーケティング、販売と流通setmelanotieの業務あるいは財務手配と関係を制限するかもしれない。私たちの運営能力に影響を与える可能性のあるアメリカ連邦、州、外国の医療法規は含まれていますが、これらに限定されません

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米国連邦医療保険逆控除法規は、他の事項に加えて、個人および実体がインフォームドコンセントおよび故意の場合、現金または実物の形態で、個人の転転または購入、レンタル注文または手配または推薦購入、レンタルまたは注文または任意の商品またはサービスの購入を誘導または奨励するために、直接または間接的に報酬(任意の価値のあるもの)を要求、提供、支払いまたは受け取ることを禁止し、これらの商品またはサービスの全部または一部を連邦医療保健計画(例えば、MedicareおよびMedicaid)によって支払うことができる。この法規は一方で製薬会社と処方者、購入者、処方マネージャー、および患者の間の手配に適用されると解釈されている。反リベート法規に規定されている責任は、法規の実際の理解または法規違反の具体的な意図を証明することなく決定することができる。連邦反リベート法規は多くの法定例外と規制避風港があり、いくつかのよく見られる商業手配と活動を起訴或いは規制制裁から保護するが、例外と避風港の範囲は非常に狭い。いくつかの割引、またはそのような個人または患者をコンサルタント、コンサルタントまたは講演者として採用することを含む、処方、薬物および生物製品を購入または推薦する人に報酬を支払うことに関する方法は、適切でなければ審査される可能性がある

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ちょうど例外や安全港内にあります。私たちの接近はすべての場合、安全港が反リベート責任から保護されるすべての基準を満たしていないかもしれない。また、多くの一般的なやり方は、教育と研究支出、慈善寄付、製品と患者支援計画のような安全な避難港を持っていない。

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連邦民事虚偽申告法は、個人または実体が虚偽または詐欺的な政府資金支払い申請を故意に提出または提出することを禁止するか、または政府に金銭を支払う義務に重要な虚偽記録または陳述を作成、使用または作成または使用させること、または連邦政府に金銭を支払う義務を故意に隠蔽または故意に不正に回避、減少、または隠蔽することを禁止する。虚偽申告法により提起された訴訟は総検事長が提起することができ、個人が政府の名義で訴訟を提起することもできる。このような個人は、そのエンティティが返送または和解時に政府に支払う額を分担することができる。多くの製薬業者はすでに調査を受け、“民事虚偽請求法”に基づいて連邦政府と各種の告発された不適切な活動について重大な財務和解を達成しており、その製品を未承認で精算できない用途のために販売することによる虚偽クレーム、個人価格にサービス報告の虚高価格を公表することを含み、このサービスは政府医療保健計画に基づいて薬品支払率を設定するためのものであり、その請求書やコード化のやり方に影響を与える可能性があり、連邦政府に提出された顧客を含む処方者と他の顧客との他の相互作用を含む。政府は，連邦民事虚偽請求法の目的により，連邦反リベート法規違反による物品やサービスを含むクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言できる。虚偽クレーム法案の責任は医療保健業界において潜在的な重大な意義を持っており、この法規はすべての虚偽或いは詐欺的クレーム或いは声明の違反行為に対して3倍の損害賠償と重大な強制処罰を行うことを規定しているからである。巨額の資金開放が存在する可能性があるため、医療·製薬会社は、訴訟手続きにおいて3倍の損害賠償および各クレーム罰金の不確実性を回避するために、重大な金額に対する責任を認めずに疑惑を解決することが多い。和解協定は、企業と政府との企業誠実協定の締結を要求する可能性があり、コンプライアンスを確保するために会社に巨額のコストをもたらす可能性がある。製薬や他の医療保健会社はまた、連邦刑事医療詐欺や非政府医療福祉計画に延長された虚偽陳述法規を含む他の連邦虚偽申告法の制約を受けている。

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“経済·臨床健康情報技術法”(HIPAA)により改正された1996年の“連邦健康保険携帯性と責任法”は、詐欺のいかなる医療福祉計画(個人第三者支払者を含む)を実施する刑事と民事責任を規定し、個人が健康情報を識別できるプライバシー、安全、伝送を保護する上での義務を規定した。民事罰金やHIPAA違反の個人識別可能な健康情報を故意に取得または開示する刑事罰を含むHIPAA要求を遵守しない処罰の差は大きい。不法行為が虚偽の言い訳または意図が商業利益、個人利益または悪意のある傷害売却、譲渡または識別可能な健康情報の使用に関連する場合、刑事罰は増加する。HIPAAはまた、重大な事実を明らかにし、故意に偽造、隠蔽または隠蔽し、または任意の重大な虚偽、架空または詐欺的な陳述または陳述を行うこと、または医療福祉、プロジェクトまたはサービスの提供または支払いに関連する任意の重大な虚偽、架空または詐欺的陳述または記録項を含むことを知っているか、または任意の虚偽の書面または文書を作成または使用することを禁止する。連邦医療保健反バックル法規と類似しており、個人或いは実体はこの法規或いはこの法規に違反する具体的な意図を実際に理解する必要がなく、違反を実施することができる。

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連邦医師支払い陽光法案は、開放支払い計画の形で実施され、いくつかの薬品、設備、生物製品および医療用品メーカーに医師への支払いおよび他の価値移転を報告することを要求し、これらの支払いは連邦医療保険、医療補助または

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児童健康保険計画(ある例外を除いて)は毎年アメリカ衛生·公衆サービス部、連邦医療保険と医療補助サービスセンターに医師(定義は医師、歯科医師、光線師、足科医師と脊椎マッサージ師を含む)、ある非医師従事者(医師アシスタント、看護師従業員、臨床看護師専門家、登録看護師麻酔師、麻酔科医と登録助産師を含む)と教育病院に関する情報、及び医師及びその直系親族が持つ所有権と投資権益を報告する。製造業者は、各例年の90日目または前に報告書を提出し、前の例年の報告書を開示して支払わなければならない。

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同様の州法律および法規、例えば州反リベートおよび虚偽請求法律は、Medicaidおよび他の州計画に従って精算されるプロジェクトまたはサービスに適用されることができ、またはいくつかの州では、支払者が誰であるかにかかわらず、個人保険会社を含む。いくつかの州の法律は、医薬品マーケティングおよび販売促進に関連する費用を製薬会社に報告し、これらの州の個別医療提供者に支払われるプレゼントおよび支払いを報告することを要求する。その中のいくつかの州はまた、特定の医療提供者にプレゼント、食事、または他の物品を提供することを含む、いくつかのマーケティング関連活動を禁止している。いくつかの州は、製造業者が特定の処方薬を患者に自己支援する能力を制限している。いくつかの州は臨床研究及びその結果に関する情報の公表を要求している。他の州と都市は販売代表の身分や許可証を要求する。また、いくつかの州は製薬会社にコンプライアンス計画やマーケティング行動基準を実施することを要求している。

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同様の外国の法律および法規は、EU加盟国および他の国の医療製品の普及およびマーケティングに加えられる制限、医療専門家との相互作用の制限、および医師に支払われる費用の開示の要求を含む。法律(販売促進、マーケティング、およびバックオフ条項に関する法律を含む)、業界法規、および専門的な行動基準は、しばしば厳格に実行される。私たちが私たちの製品を直接普及やマーケティングしないことを決定した国であっても、私たちの国際流通パートナーの不適切な活動は私たちに影響を与える可能性がある。

私たちの業務手配および医療専門家、第三者支払人、患者と他の人との相互作用が適用される医療法律と法規に適合することを確保するためには、大量の資源が必要となる。各州、連邦、外国の監督·法執行機関は引き続き医療保健法律法規に違反する行為を積極的に調査し、米国議会は法執行ツールの武器庫を強化し続けている。

政府当局は、我々の商業行為が現在または将来適用される反独占、詐欺および乱用、プライバシーまたは他の医療保健法律および法規に関連する法規、法規または判例法に適合していないと結論するかもしれない。もし私たちの業務が、医療専門家、研究者、患者との協力、または私たちの疾病意識および/または患者識別計画(遺伝子テスト計画を含む)、または私たちの現場チームが行う予想活動を含む場合、これらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある任意の政府法規に違反していることが発見された場合、高価な調査、重大な民事、刑事および行政罰金、監禁、損害、罰金、返還、連邦医療保険および医療補助、契約損害、利益減少および将来収益のような政府援助から除外される可能性があり、これらのいずれも、私たちの運営や財務結果を深刻に混乱させる可能性がある。コンプライアンスプロジェクトは，これらの法律違反による調査·起訴のリスクを低減することができるにもかかわらず，これらのリスクを完全に解消することはできない。これらの法律や法規に違反した私たちに対するいかなる行為も、私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、マイナスの宣伝を招く可能性があり、これは私たちの財務状況を悪化させ、私たちの経営陣の業務運営への注意をそらす可能性がある。

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私たちの従業員は、適用される規制基準に違反したり、要求に違反したり、インサイダー取引に従事したりする不正行為や他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

私たちは従業員詐欺や他の不適切な行為の危険に直面している。従業員の不正行為は、FDAおよび適用された非米国規制機関の規定を故意に遵守しないこと、FDAおよび適用される非米国規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および法律法規を遵守すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を私たちに開示することを含む可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な定価、割引、マーケティングと販売促進、販売手数料、顧客激励計画などの業務手配を制限または禁止している。従業員の不正行為はまた、不適切な使用(取引を含む)が臨床試験過程で得られた情報に関連する可能性があり、これは規制制裁と私たちの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員の不正行為を常に識別し、阻止できるわけではなく、私たちがとっているいかなる予防措置も、未知または未管理のリスクや損失を効果的にコントロールできないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は巨額の罰金や他の制裁を加えることを含めて、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。その中のいくつかの法律と関連する危険は危険要素の下で説明されている私たちは連邦と州医療法律法規によって制限されるかもしれない。もし私たちがこれらの法律と法規を遵守または完全に遵守できない場合、私たちは刑事制裁、損害賠償、重大な民事処罰、名声損害、および利益と将来の収入の減少に直面する可能性があるこの四半期報告書で。

実際にあるいはデータ保護、プライバシー、セキュリティ法律、法規を遵守できなかったと考えられていることは、政府が法執行行動を取り、私たちを重大な処罰を行い、私たちの経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある。

世界のデータ保護構造は急速に変化しており、私たちは多くの州、連邦と外国の法律、要求、法規の制約を受けているかもしれません。これらの法律、要求、法規は個人情報の収集、使用、開示、保留、安全を管理しています。予測可能な未来には、実施基準および法執行実践は依然として不確定である可能性があり、私たちはまだ未来の法律、法規、基準、またはその要求に対する見方が私たちの業務に与える影響を決定することができない。このような変化は私たちの業務に不確実性をもたらす可能性があり、私たちがある司法管轄区域で業務を展開し、あるいは個人情報を収集、保存、移転、使用、共有する能力に影響を与え、私たちの契約でより重い義務を受ける必要があり、私たちが責任を負うか、または追加コストをかける必要がある。このような法律、法規、そして基準を遵守する費用は高く、未来に増加するかもしれない。私たちが連邦、州、または外国の法律や法規、私たちの内部政策と手続き、あるいは私たちの個人情報を処理する契約を遵守できなかったか、または遵守できなかったと思われることは、否定的な宣伝、政府の調査と法執行行動、第三者のクレームと私たちの名声の損傷を招く可能性があり、これらはいずれも私たちの財務業績、業務、経営業績に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

米国では、2009年の“健康情報技術促進経済·臨床健康法案”によって改正されたHIPAAおよびその下で実施された法規を含む多くの連邦および州の法律および法規が、HIPAA、州データ漏洩通知法、州健康情報プライバシー法、および連邦および州消費者保護法と総称され、健康関連情報および他の個人情報の収集、使用、開示および保護を管理する連邦貿易委員会法第5節を含み、これらの法律および法規は、私たちの運営および現在および未来のパートナーの運営に適用される可能性がある。HIPAAのプライバシーやセキュリティ要求に制約された第三者(例えば，我々と協力している研究機関)から健康情報を取得する可能性がある.私たちはHIPAAの制約を直接受けることはありませんが、特定の従業員福祉を提供することに加えて、HIPAAによってカバーされているエンティティがHIPAAの許可されていない方法で維持している個人識別可能な健康情報を故意に取得または開示すれば、刑事罰を受ける可能性があります。また，州法は特定の場合に健康，研究，遺伝情報のプライバシーやセキュリティを管理しており，その多くの法律は互いに大きく異なり，同様の効果が生じず，遵守努力を複雑化させる可能性がある.また、私たちは個人情報のプライバシーを管理し、処理し、保護する他の州の法律によって制限される可能性がある。例えば、2018年カリフォルニア消費者プライバシー法案、またはCCPAは、2020年1月1日に施行される。CCPAはカリフォルニアの消費者のためのプライバシー権を創出し、ある個人情報を処理するエンティティのプライバシーとセキュリティ義務を増加させた。CCPAは，違反行為に対する民事処罰と，以下の条件を満たすデータ漏洩に対する個人訴権を規定している

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データ流出訴訟と関連する可能性と危険を増加させる。また，カリフォルニアプライバシー権法案，あるいはCPRAは，一般に2023年1月1日に施行され，CCPAが大きく改正された。それは、カバーされた企業に、追加の消費者権利プログラム、データ使用の制限、高リスクデータの新しい監査要件、および敏感なデータからの脱退を選択するいくつかの用途を含む追加のデータ保護義務を課す。それはまた、実質的な法規の発行を許可し、プライバシーと情報セキュリティ法執行の強化につながる可能性がある新しいカリフォルニア州データ保護機関を作成した。追加的なコンプライアンス投資と潜在的なビジネスプロセスの変更も必要となる可能性があります。バージニア州、ユタ州、コネチカット州、コロラド州ではすでに同様の法律が可決されており、他の州や連邦政府も同様の法律を提出しており、これは米国がより厳しいプライバシー立法に傾いている傾向を反映している。このような法律の公布は相互衝突の要求があり、コンプライアンスを挑戦的にする可能性がある。さらに、私たちの研究活動のいくつかは未成年者に関するもので、これは追加の法律によって制限される可能性があり、専門的な同意手続き、プライバシー保護、およびコンプライアンス手続きが必要になる可能性があります。もし私たちがHIPAA、CCPA、CPRA、または他の国内プライバシーおよびデータ保護法律の制約または影響を受けた場合、これらの法律の要求を遵守できなかったために負う任意の責任は、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

また、連邦貿易委員会(FTC)と多くの州総検察長は連邦と州消費者保護法を実行し続け、不公平や詐欺的なオンライン収集、使用、伝播、安全慣行のような会社に打撃を与えている。例えば、連邦貿易委員会の規定によると、消費者の個人情報セキュリティを保護する適切な措置をとることができず、連邦貿易委員会法第5(A)条に違反する不公平な行為ややり方を構成したり、商業に影響を与えたりする可能性がある。連邦貿易委員会は、ある企業のデータセキュリティ対策が、消費者情報の感度および数、その業務の規模および複雑さ、および安全性の向上および脆弱性を低減するために使用できるツールのコストのために合理的かつ適切になると予想している。

私たちの海外での業務はまたデータ保護部門のより厳しい審査や注目を受ける可能性がある。例えば，ヨーロッパでは，健康や遺伝子データを含めて個人データを収集·使用し，GDPRの規定によって管轄されている。GDPRは2018年5月25日に施行され、欧州経済地域(EEA)内またはEEA活動における個人データ(臨床試験およびAE報告の健康データを含む)の処理に厳格な要求を提出した。特に、これらの要求には、個人データに関する個人同意、個人への情報提供、個人データの欧州経済地域への移転、セキュリティ違反通知、および個人データのセキュリティおよび秘密保持のいくつかの義務が含まれており、これらの要求に違反することは、巨額の罰金を招き、最高2000万ユーロまたは世界の年商の4%に達する可能性がある。上記に加えて、GDPR違反は、規制調査、名声被害、当社のデータの処理、実行通知、および/または強制監査の評価通知の停止/変更をもたらす可能性があります。私たちはまた、代表訴訟および他の集団訴訟タイプの訴訟(個人が傷害された)を含む民事クレームに直面する可能性があり、巨額の賠償または損害賠償責任、ならびに関連費用、内部資源移転、および名声損害をもたらす可能性がある。異なるEUおよび欧州経済圏加盟国からのデータ保護当局も、GDPRおよび国家法律を異なる解釈し、追加の要求を加える可能性があり、これは、EUおよび欧州経済圏で個人データを処理する複雑さを増加させる。

また，2021年1月1日からGDPRおよびイギリスGDPRまたはイギリスGDPRを遵守しなければならず，後者は改正されたイギリス2018年データ保護法とともに，イギリス離脱後にGDPRをイギリス国家法律に保持しなければならない。イギリスのGDPRはGDPRでの罰金を反映しており、例えば、最高2000万ユーロ(1750万ポンド)や世界売上高の4%以上の罰金に達する。

他の要件では、GDPRおよびイギリスGDPRはまた、GDPRまたはイギリスGDPRによって制約された個人データを、このような個人データに対して十分な保護を提供することが発見されていない第三国に転送することを規制する。欧州連合裁判所やCJEUの判例法では，標準契約条項である欧州委員会が承認した適切な個人データ転送機構としての標準契約形式のみに依存すると規定されており，必ずしもすべての場合で十分であるとは限らず，移転はケースベースで評価されなければならない。2022年10月7日、バイデン総裁は“米国の情報活動への保障措置の強化に関する行政命令”に署名し、欧州経済圏の米国へのデータ移転に対するCJEUの懸念を解決するための新たな救済メカニズムと拘束力のある保障措置を導入し、2022年12月13日に発表された新たなEU·米国データプライバシー枠組み(DPF)の基礎を構成した。DPFはまた、EUとイギリス市民のために新たな救済メカニズムを導入しており、これはCJEU前の判決における重要な問題を解決し、将来的に標準契約条項による移転が挑戦される可能性が低いことを意味するかもしれない。ヨーロッパ共同体は以下の点に関する適切な決定を採択した

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政府規制、政治的、経済的不安定、貿易制限、関税変化もsetmelanotieの海外販売に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちが将来所有する可能性のある任意の国際業務を管理する法律法規は、米国以外の地域でセトメラノや私たちの他の候補製品を開発、製造、販売することを阻止し、コストの高いコンプライアンス計画の開発と実施を要求するかもしれない。

もし私たちがアメリカ以外での業務を拡大し続けるならば、私たちは各管轄区域で事業を展開することを計画している多くの法律と法規を遵守するために、より多くの資源を投入しなければならない。1977年の“海外腐敗防止法”または“海外腐敗防止法”は、個人または企業が業務を獲得または保留するのを助けるために、任意の米国の個人または企業が任意の外国人官僚、政党または候補者に直接的または間接的に支払い、提供、許可支払い、または任意の価値のあるものを提供することを禁止し、これらの第三者の任意の行為または決定に影響を与えることを目的としている。“海外腐敗防止法”はまた、米国に上場する証券会社にある会計条項を遵守することを要求し、これらの条項は、会社(国際子会社を含む)のすべての取引の帳簿と記録を正確かつ公平に反映し、国際業務のために適切な内部会計制御システムを設計し、維持することを要求する。

“反海外腐敗法”を遵守することは高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は製薬業に特別な挑戦をもたらしており、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は外国人官僚とされている。臨床試験やその他の仕事に関連して病院に支払われた何らかの金は、政府関係者に支払われた不正金と考えられ、“海外腐敗防止法”の法執行行動につながった。

様々な法律、法規、および行政命令はまた、米国国外での使用および伝播を制限するか、または国家セキュリティ目的のために秘密にされた情報と、特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データとを特定の非米国国民と共有する。もし私たちがアメリカ以外での業務を拡大すれば、これらの法律を遵守するためにもっと多くの資源を投入する必要があります。これらの法律は、私たちがアメリカ以外でいくつかの候補製品や製品を開発、製造、または販売することを阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの開発コストを増加させるかもしれません。

国際ビジネス慣行に関する法律を遵守しなければ、重大な民事·刑事罰を受け、政府契約の資格を一時停止または廃止する可能性がある。米国証券取引委員会(SEC、略称米国証券取引委員会)も、発行者が“海外腐敗防止法”の会計条項に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性がある。

英国のEU離脱の結果は、世界の経済状況、金融市場、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。

国民投票とイギリス政府の立法後、イギリスは2020年1月31日に正式にEUを離脱した。

2021年1月1日の離脱移行期間が終了して以来、イギリス(イングランド、スコットランド、ウェールズ)はEUの法律の直接的な制約を受けず、EUとの単独の規制制度の下で運営されてきた。英国政府がその法規をEUとどの程度一致させることを求めているのかは不明である。二次立法によってイギリス法律に転換されたEU法律は依然としてイギリスに適用されるが、イギリスの離脱後、CTRなどの新しいEU立法はイギリスには適用されない。イギリスはすでに全体的な意向を表明し、即ちイギリスの医薬製品の開発、製造と商業化に関する新しい法律はEUの法律と密接に一致するが、未来の医薬製品の監督管理に関する詳細な提案は依然として限られている。

アイルランド/北アイルランド議定書の条項によると、EUの法律は依然として北アイルランドに一般的に適用されている。しかし、2023年2月27日、イギリス政府と欧州共同体は“ウィンザー枠組み”で議定書運営の違いを解決するための政治的合意に達した。この新しい枠組みはイギリスの医薬製品に対する規制を含む北アイルランド議定書下の既存制度を根本的に変えた。特に、MHRAはイギリス市場に出荷されるすべての医薬製品を承認することを担当します(すなわち

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Sinvento B.V.の買収に関連するリスク

私たちはSinvento B.V.を買収する期待収益を達成できないかもしれないが、これらの収益は予想よりも長く達成される可能性があり、私たちは重大な統合困難に直面する可能性がある。

2023年2月，われわれのチャネルを拡大し，まれな内分泌疾患への関心を強固にするために，オランダに本社を置くバイオテクノロジー会社Sinvento B.V.を買収し，先天性高インスリン血症(CHI)の治療法の開発に専念した。私たちは統合過程が複雑で高価で時間がかかると予想する。そのため、私たちは取り組んでおり、引き続き多くの管理関心と資源を投入して、弊社の業務に統合する必要があります。統合プロセスは我々の業務を破壊する可能性があり，予想される利点は予想される時間枠内で実現できないか，あるいはまったく実現できない可能性がある.新万托会社の知的財産権には私たちが想像している科学的価値とビジネスの潜在力がないかもしれません。私たちはこの二つの業務を統合することに成功できないかもしれないし、私たちは未知または負債を負担するかもしれない。統合プロセスは、私たちの経営陣の注意を分散させ、私たちが行っている業務を混乱または中断したり、動力を失ったり、標準、制御、手続き、および政策上の不一致を引き起こす可能性があり、これらは、私たちが第三者との関係を維持する能力や、調達元会社の期待収益を達成する能力に悪影響を与えたり、他の方法で私たちの業務および財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは何年もXINVENTO B.V.治療候補薬や技術販売から収入を得ないと予想される。

私たちは何年もXINVENTO B.V.治療候補薬や技術の販売から収入を得ることはないと予想され，規制部門の承認を受ける保証もないし，受け取った場合にも予想される時間に承認を受ける保証はない。

従業員の事務と管理成長に関するリスク

私たちの未来の成功は私たちが肝心な従業員と顧問を維持する能力、そして合格者を吸引、維持、激励する能力にかかっている。

私たちは私たちの実行指導者グループに非常に依存している。私たちはこれらの個人と雇用協定を締結したが、どの個人もいつでも私たちとの雇用関係を終わらせることができる。彼らのサービスを失うことは私たちが研究、開発、そして商業化目標を達成するのを阻害するかもしれない。私たちはまたこのような重要な従業員の誰にも重要な人の生命保険をかけていない。私たちは科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他の実体との相談や相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限することができ、競争禁止協定の制約を受けないかもしれない。合格した科学者と販売とマーケティング担当者を募集して維持することもまた私たちの成功の鍵になるだろう。多くの製薬とバイオテクノロジー会社の間の類似者に対する競争を受けて、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの人員を吸引し、維持することができないかもしれない。私たちは大学や研究機関から科学者を募集する競争も経験した。臨床試験で成功できなかったことは、合格した科学者の採用と維持をもっと挑戦的になる可能性がある。

私たちは私たちの会社を発展させ、拡大する必要があり、私たちはこのような発展と拡張を管理する上で困難に直面するかもしれません。これは私たちの運営を乱すかもしれません。

私たちは私たちの従業員数と業務範囲を増加させることを望んでいる。特に、私たちは研究開発会社から商業会社への移行を続ける必要がある。私たちが予想していた発展と拡張を管理するためには、私たちの管理、運営、財務制度を継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。また、私たちの経営陣は、彼らの日常活動から不比例な注意を移し、これらの開発活動を管理するために多くの時間を投入する必要があるかもしれない。私たちの資源が限られているため、私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できないかもしれませんし、より多くの合格者を募集して訓練することもできません。これは私たちのインフラが弱く、操作ミスを招き、商業とビジネスの機会を失い、損失を招く可能性があります

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残りの従業員の作業効率を低下させた。私たちの経営陣が私たちの予想した発展と拡張を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちの収入を創出したり増加させる能力が低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない。

私たちのビジネスの実際の拡張は、大きなコストをもたらす可能性があり、setmelanotieや私たちの他の候補製品を開発するなど、他のプロジェクトから財務資源を移転する可能性があります。私たちの多くのサプライヤーおよび協力と臨床試験関係はアメリカ以外に位置しており、私たちはすでにアメリカ以外の従業員を雇用し続ける可能性がある。したがって、我々の業務は、居住または海外旅行の従業員が税収、雇用、移民および労働法を遵守する場合、労働騒ぎが米国よりも一般的な国の労働力不確実性、および異なる労働関係を含む人員配置および国際業務の管理に関連する困難など、国際業務に関連する経済、政治、規制および他のリスクの影響を受け続ける可能性がある。これらの要素のいずれも、私たちの業務、財務状況、および経営結果に大きな影響を与える可能性がある。私たちの将来の財務業績と私たちが承認する製品を商業化し、効果的に競争する能力は、当社の将来の発展と拡張を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。

我々の情報技術システム、または我々の第三者CRO、CMO、または他の請負業者またはコンサルタントのシステムに障害が発生したり、セキュリティホールが発生したりする可能性があり、これは、SetMelanotie開発計画、規制調査、法執行行動、および訴訟の実質的な中断をもたらす可能性がある。

私たちの通常の業務プロセスでは、知的財産権、当社の独自業務情報、サプライヤーの情報、および従業員の個人識別情報を含む敏感なデータを収集して保存します。同様に、私たちの第三者CRO、CMO、および他の請負業者、およびコンサルタントは私たちのいくつかの敏感なデータを持っている。このような情報の安全維持は私たちの運営と業務戦略に必須的だ。セキュリティ対策が実装されているにもかかわらず、我々の情報技術システムおよび我々の第三者CRO、CMOおよび他の請負者およびコンサルタントの情報技術システムは、ハッカー、ネットワーク攻撃、コンピュータウイルスおよびマルウェア(例えば、恐喝ソフトウェア)、悪意コード、ネットワーク釣り攻撃および他の社会工学計画、不正アクセス、自然災害、テロ、電気通信および電気故障、従業員窃盗または誤用、人為的エラー、詐欺、拒否またはサービスダウン攻撃、複雑な民族国家および民族国家支援の行為者または組織内部システムにアクセスする権利のある者、または組織内部システムにアクセスする権利のある者の不正アクセスまたは使用の攻撃、破損または中断を受けやすい。このような攻撃、イベント、または侵入は、私たちの情報技術システムに危険を及ぼす可能性があり、そこに格納された情報がアクセス、開示、紛失、破損、または盗まれる可能性がある。また，情報技術システムへの攻撃は頻度，持続性，複雑性，強度の面で増加しており，動機や特技の異なる複雑で組織的な団体や個人によって実施されている.持続的な混合作業環境のため、私たちはインターネット技術への依存と私たちの遠隔作業の従業員の数のために、サイバー犯罪者の抜け穴を利用するためのより多くの機会を作るかもしれないので、より多くのネットワークセキュリティリスクに直面する可能性がある。不正アクセスまたはシステム破壊のための技術はしばしば変化し、一般にターゲットに対して攻撃が開始されるまで識別されるため、これらの技術を予測したり、十分な予防措置を実施することができない可能性がある。私たちはまたセキュリティホールに遭遇する可能性があり、このような抜け穴は長い間発見されないかもしれない。発見されても、攻撃者が法医学証拠の検出を回避し、検出を回避し、除去し、または混同するためのツールおよび技術を使用するために、事件または違反行為を十分に調査または修復することができない可能性がある。

プライバシーとデータ保護の立法と規制環境は引き続き発展し、人々はプライバシーとデータ保護問題にますます注目しており、これは大多数の州が最近公布した法律要求安全違反通知を含む私たちの業務に影響を与える可能性があり、一部の州はまた合理的なセキュリティ措置を実施し、違反事件が発生した時に個人訴訟権利を提供することを要求している。違反応答、緩和、調査、救済、通知、および持続的な評価のコストはかなり高い可能性がある。したがって、私たちのデータがパートナーまたは第三者提供業者で漏洩されたことを含む任意のアクセス、開示、破損、または他の情報損失は、法的クレームまたは訴訟を引き起こす可能性があり、州、連邦および国際プライバシー法によって負担される責任、私たちの運営中断、および私たちの名声が損なわれ、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちと私たちの特定のサービス提供者たちは時々ネットワーク攻撃とセキュリティ事件の影響を受け続けるだろう。これまで重大なシステム障害，事故，セキュリティホールを経験したことはないと考えられるが，このような事件が発生して運営が中断されると，原因となる可能性がある

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私たちの番組を混乱させた。例えば、setmelanotieや他の候補製品の臨床試験データの損失は、私たちの規制承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性があります。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータまたはアプリケーション、または私たちの候補技術または製品に関連する他のデータまたはアプリケーションが失われたり、破損したり、または機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、setmelanotieおよび私たちの候補製品のさらなる開発は延期される可能性があります。それはまた、私たちのサービスを提供できず、契約要件を満たすことを含むリスクに直面する可能性があり、管理層の気晴らしを招く可能性があり、このような問題を緩和するために大量の財務および他の資源を投入する義務があり、これは、組織変革、より多くの人員の配置、行政、物理と技術保障の強化、従業員のさらなる訓練、第三者サプライヤー制御のやり方の変更、第三者テーマ専門家とコンサルタントの招聘、そして私たちの製品とサービスに対する需要を減らすことを含む未来の情報セキュリティコストを増加させるだろう。私たちはネットワーク責任保険を維持する；しかし、この保険は、私たちのシステムの中断または破壊によって引き起こされる可能性のある財務、法律、商業、または名声損失をカバーするのに十分ではないかもしれない。我々のネットワークセキュリティリスク管理計画やプロセスは保証されず，我々の政策，制御プログラムやプログラムを含めて，我々のシステムや情報を保護するうえで十分に実施され，遵守され，有効である.

私たちの普通株に関するリスクは

私たちの役員と役員とその関連実体は私たちのかなりの割合の株を持っていて、彼らが共同行動を選択すれば、株主の承認が待たれる事項に大きな影響を与えることができます。

2024年4月22日現在、我々の役員と取締役とそのそれぞれの関連会社は合計約5.9%の発行済み議決権株を持っている。したがって、これらの株主が共同行動を選択した場合、彼らは、私たちの株主に提出されたすべての事項、および私たちの管理および事務に著しく影響を与えることができます。例えば、これらの株主は、取締役選挙、私たちの組織文書の任意の修正、または任意の合併、資産売却、または他の重大な会社取引に著しく影響を与える可能性があります。これは、私たちの株主の一つとして、あなたの最適な利益に合致すると思うかもしれませんので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止することができます。

私たちの定款文書やデラウェア州法律によると、反買収条項は買収をより困難にする可能性があり、私たちの株主に有利な買収であっても、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれません。

私たちはデラウェア州の会社です。当社の会社登録証明書の改訂及び再記載の定款の条項は、私たちの買収や私たちの経営陣の変動を延期または阻止する可能性があります。また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第2203節の規定によって管轄されています。この条項は、私たちが発行した議決権株の15%以上の株主が私たちと合併または合併する能力を持つことを制限しています。これらの条項は，潜在的な買収者に我々の取締役会との交渉を要求することで，株主により大きな価値を得る機会を提供すると信じているが，我々の取締役会が拒否した要約が一部の株主から有益であると考えられていても，これらの条項は適用される.また、これらの規定は、株主が責任を持って私たちの経営陣に命じられた取締役会のメンバーを交代させることを難しくし、株主が現在の経営陣を交代または罷免しようとしていることを挫折または阻止する可能性がある。私たちが改訂して再記載した会社登録証明書および改正および再記載された会社定款やデラウェア州法律の遅延または抑止権変更を有するいかなる条項も、私たちの株主が彼らが保有する普通株から割増の機会を得ることを制限する可能性があり、また一部の投資家が私たちの普通株に支払う価格に影響を与える可能性がある。

市場変動は私たちの株価とあなたの投資価値に影響を及ぼすかもしれない。

当社の普通株式の市場価格は変動しており、当社が制御できない多くの要因により、大幅な変動が続く可能性があります。

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セットメラノチドおよびその他の製品候補の前臨床試験および臨床試験の計画、進捗状況、または結果

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私たちの四半期の経営業績は大きく変動するかもしれません。

私たちの経営業績は四半期変動の影響を受けると予想されています。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受けます

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私たちの開発計画に関連した費用レベルの変化

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臨床試験を増加または中止し

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私たちが巻き込まれる可能性のある知的財産侵害訴訟は

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セメラノペプチドと私たちの他の候補製品の規制動態に影響を与える

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私たちは任意の協力、許可、または同様の手配を実行し、これらのスケジュールに基づいて支払いまたは受信可能な支払い時間を実行します

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私たちの既存の協力と許可協定に基づいて、マイルストーンの支払いを実現し、支払い時間を決定する

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SetMelanotieに対する潜在的な需要レベルと顧客の購入パターン。

もし私たちの四半期の経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回れば、私たちの普通株の価格は大幅に低下する可能性がある。また、私たちの経営業績のどの四半期の変動も、私たちの株価を大幅に変動させる可能性があります。

私たちがいくつかの純営業損失の繰越や他の税務属性を使用する能力は制限される可能性があります。

この規則によれば、会社は一般に前課税年度から繰り越した純営業損失を差し引くことができ、当該等純営業損失を用いて将来の課税収入(あれば)を相殺し、当該等損失を使用するまで、又は2017年12月31日までの課税年度に生じる純営業損失については、当該等純営業損失が失効するまでとすることができる。税収控除を検討するような他の未使用税収属性は、これらの属性が使用または満了されるまで、将来の課税収入を相殺するために繰り越すこともできる。2023年12月31日現在、私たちはそれぞれ約5.556億ドルと5.98億ドルの未使用連邦と州NOL繰り越し、それぞれ約1310万ドルと380万ドルの未使用連邦と州研究税収免除を持っている。2023年12月31日の連邦NOL繰り越しでは、4.824億ドルが無期限に繰り越すことができ、7320万ドルは2033年に満期になる。また、2023年12月31日現在、私たちは合格研究に関連した連邦孤児薬物相殺2550万ドルを持っている。

ある会社が“所有権変更”を経験した場合、その非常に一般的な定義は、ある株主または株主団体の3年間のスクロール期間中の持分所有権の価値計算の変化が50%を超える場合、規則382および383節は、会社が変更前のNOL、相殺および何らかの他の税金属性の繰越を使用して、所有権変更後の一定期間の納税義務を減少させる能力を制限する。我々は、以前の公開発行普通株式に基づいて、コード382および383節の制限をもたらしている可能性があり、単独であっても、私たちの普通株式所有権の前または後のいくつかの移転と組み合わせている可能性がある。私たちの株式所有権の将来の変化は、その中のいくつかは私たちの制御範囲内ではなく、規則382および383条による所有権の変化を招く可能性もある。また，2020年12月31日以降の納税年度については，2018年1月1日までに開始した年度に発生し，このようなNOL減額を考慮せずに決定された連邦NOL使用量を計上した後，2017年12月31日以降の納税年度で発生する連邦NOL使用量は，この年度課税所得額の最大80%に制限されている。さらなる規制の変化はまた私たちがNOLを利用する能力を制限するかもしれない。そのため、将来の米国連邦所得税負担を減らす能力が制限される可能性があるNOLと相殺繰越を使用する。もし私たちが今後しばらく課税収入を発生させれば、これは私たちのアメリカ連邦所得税負担を増加させるかもしれない。NOLと他の税金属性の使用制限はまた私たちの州税負担を増加させるかもしれない。このような制限は私たちの今後数年間の運営結果に大きな悪影響を及ぼすかもしれない。私たちはまだ評価研究を終えていません

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第382節または第383節に規定する所有権変更が発生したか否か，あるいは我々が成立して以来，このような研究の大きなコストと複雑さにより，所有権が複数回変更されているかどうか.

私たちの税務属性の使用もまた制限されるだろう。なぜなら私たちは未来の納税期間中に正の課税収入を生成しないからだ。私たちは近い未来に正の課税収入が発生しないと予想し、私たちは決して税金の利益を達成しないかもしれない。

将来的に私たちの普通株の公開市場での大量販売や予想される潜在販売は私たちの普通株の価格を大幅に低下させる可能性があります。

公開市場で私たちの普通株を売却したり、これらの売却が発生する可能性があると考えたりすることで、私たちの普通株の市場価格が大幅に低下する可能性があります。2024年3月31日まで、私たちは60，964，468株の普通株流通株を持っている。

私たちはもっと大きな証券集団訴訟の危険に直面しているかもしれない。

歴史的に見ると、証券集団訴訟は通常、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起される。このリスクは，バイオテクノロジーや製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため，我々と特に関連している。もし私たちが起訴されれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移す可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。

私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはありません。したがって、あなたが投資リターンを達成する能力は私たちの普通株価格の上昇にかかっています。

私たちは私たちの普通株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがなく、現在は予測可能な未来にそうするつもりもない。私たちは現在、事業の発展、運営、拡張のために未来の収益を保留し、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。また、会社清算、解散または清算時の配当支払いと資産分配において、転換優先株は会社普通株より優先することができる。転換可能な優先株の保有者は、会社がデラウェア州州務卿に提出した改訂と再決定された指定証明書に規定されている金利に従って定期配当金を得る権利がある。

したがって、私たちの普通株に投資する成功はその未来の価値が上昇するかどうかにかかっているだろう。私たちの普通株の価値が高くなる保証はありません。購入時の価格が変わらない保証さえありません。

私たちの普通株は私たちの転換可能な優先株に従属する。

私たちの投資契約を完了した時、会社は150，000株の新シリーズを発行した会社は優先株に転換でき、総購入価格は1億5千万ドル、あるいは1株当たり1，000ドルです。会社の清算、解散または清算時に配当金の支払いと資産の分配において、転換優先株は会社の普通株より優先することができる。交換可能優先株は、最初に1株当たり1，000ドルの清算優先権を有するが、解散または制御権変更時の清算優先権は、改訂および再発行された指定証明書で説明されるように、当時適用された清算優先権の175%に増加しなければならない。“1976年ハート-スコット-ロディノ反独占改善法案”(改正)または“高速鉄道法案”に規定されている任意の適用待ち期間の満了または終了後、転換可能な優先株は、保有者の選択に応じていつでも私たちの普通株式に変換される

また、転換可能な優先株保有者は最初に会社役員選挙で投票権を有する権利がない。高速鉄道法案で規定されている任意の適用待ち期間が満了または終了した後、転換可能な優先株保有者は、一般に、当社の普通株式保有者と共に当社の普通株式保有者が議決したすべての事項について投票する権利がある(当社の普通株式保有者と1つのカテゴリとして投票する)が、ある所有権制限の制限を受ける。五月七日

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2024年に、当社は株式交換優先株について改訂及び再予約された指定証明書を提出することができ、交換可能株優先株条項の若干の技術的改正が盛り込まれている。改訂及び再予約された指定証明書に記載されている改正(X)は、交換可能優先株の投票権を1，000ドル当たり交換可能株優先株保有24.9438株当社普通株に制限し、及び(Y)当社がいくつかの交換可能優先株を取得しなければならず、株主承認を得られなかった場合、適用すべき金利の1%引き上げを廃止した。さらに、いくつかの事項は、(1)任意のカテゴリまたはシリーズの優先または同等の資本証券を許可、設定、増加または発行すること、または優先または同等の資本証券に変換することができる任意の交換または行使可能な証券、(2)転換可能な優先株の権利、優先権または投票権に悪影響を与える会社定款、または改正および再整理された指定証明書の任意の条文を含む個別カテゴリとしての3分の2の転換可能な優先株保有者の承認を必要とする。(3)変換可能な優先株に関するいくつかの企業合併と、変換可能な優先株の権利、優先または投票権に悪影響を与えない限り、拘束力または法定の株式交換または再分類に関連する。

将来、私たちは、現金を調達するため、または私たちの流動性を強化するための、債務再融資のための、運営資本のための、戦略的措置のための、および将来の買収融資のための、または他の目的のための、転換可能または転換不可能な優先度または二次手形、変換可能または変換不可能な優先株証券、追加の債務または優先株証券を発行するかもしれません。清算時には、私たちの債務証券と優先株の保有者および他の借金の貸手は、私たちの普通株の保有者よりも優先的に私たちが利用できる資産の分配を得ることができる。さらに、私たちが発行する可能性のある任意の優先株は、清算分配よりも優先的であるか、または分配支払いよりも優先する可能性があり、これは、普通株式保有者への分配能力を制限する可能性がある。私たちが未来のどの発行でも証券を発行する決定は市場状況と他のコントロールできない要素に依存するため、私たちは私たちが未来に発行する金額、時間、性質を予測したり推定することができません。したがって、私たちの株主は私たちが未来に発行する株が私たちの普通株市場価格を低下させるリスクを負う。

当社の設立証明書および定款およびデラウェア州の法律の規定は、当社の支配権の変更または経営陣の変更を妨げ、遅らせ、または防止し、したがって当社の普通株式の市場価格を下げる可能性があります。

当社の設立証明書および定款には、当社の株主が有利と判断する当社の支配権の変更または経営陣の変更を阻止、遅らせ、または防止することにより、当社の普通株式の市場価格を下げるおそれのある規定が含まれています。これらの規定は、とりわけ。

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私たちの取締役会のすべてのメンバーが選挙で生まれないように分類された取締役会を作ります

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取締役会が取締役数を確定し、取締役会の空きを埋めることだけを許可する

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取締役は“理由がある”場合にのみ免職され、三分の二の株主の承認を得なければならないと規定されている

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“空白小切手”優先株の発行を許可し、我々の取締役会は株主権利計画(“毒丸”とも呼ばれる)を実施することができる

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株主が株主特別会議を開催する能力を廃止し

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株主の書面同意による行動を禁止することは、すべての株主の行動が私たちの株主会議で行われなければならないことを要求する

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累積投票を禁止する

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当社の取締役会に会社の定款を修正することを許可した

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取締役会への指名又は株主が年次株主総会で行動可能な事項を規定する事前通知要求；

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上記のいくつかの条項を修正するためには株主の絶対多数票が必要だ。

また、デラウェア州一般会社法第203条は、取引日後3年以内に取引日後3年以内に利害関係のある株主と商業合併を行うことを禁止し、当該商業合併が所定の方法で承認されない限り、当該商業合併が所定の方法で承認されないようにする。

私たちの会社の登録証明書、定款、あるいはデラウェア州法律の遅延または制御権の変更を阻止する条項は、私たちの株主が彼らが持っている私たちの株式の株式からプレミアムを得る機会を制限する可能性があり、また一部の投資家が私たちの普通株に支払いたい価格に影響を与える可能性があります。

我々の会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所は、私たちと株主との間のほとんどの紛争の独占裁判所であり、私たちの定款は、証券法に基づいて提起された訴訟のための米国連邦地域裁判所の独占裁判所を指定し、これは、私たちの株主と私たちまたは私たちの役員、幹部または従業員との紛争が有利な司法フォーラムを得る能力を制限するかもしれない。

私たちの会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所は、(I)私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、(Ii)受託責任違反を主張する任意の訴訟、(Iii)DGCL、私たちの会社登録証明書、または私たちの定款に基づいて私たちにクレームを提起する任意の訴訟、および(Iv)内部事務原則によって管轄される任意の私たちのクレームに対する訴訟であることを規定している。また、私たちの付例では、米国連邦地域裁判所は、証券法に基づいて訴訟理由を提起する任意のクレームの唯一のフォーラムであると規定している。任意の個人またはエンティティが、私たちの任意の証券の任意の権益を購入または他の方法で取得することは、当社の登録証明書および上記定款の規定に了承され、同意されたとみなされなければならない。これらの排他的フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争に有利であると考える株主のクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。もし裁判所が当社の登録証明書や定款のこれらの条項が訴訟で適用されないか、実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域での紛争解決に関連する追加費用が発生する可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。

一般リスク因子

私たちは将来的に企業や製品を買収し、戦略連合を結成したり、合弁企業を作ったりするかもしれませんが、それらのメリットを実現できないかもしれません。

私たちは、より多くの業務や製品を買収し、第三者と戦略同盟を結んだり、合弁企業を設立したりする可能性があり、これらは既存の業務を補完または拡大すると考えられます。将来性のある市場や技術のビジネスを買収すれば、既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、これらの事業を買収するメリットは実現できないかもしれません。私たちは、戦略連合、合弁企業、あるいは買収によって生成された任意の新製品を開発、製造、マーケティングする際に、多くの困難に直面し、予想される利益を達成したり、私たちの業務を強化したりすることを延期または阻止する可能性があります。このような買収の後、取引が合理的であることを証明するために、予想される相乗効果を達成することを保証することはできません。

私たちの普通株の活発な市場は維持できないかもしれない。

私たちの株は2017年10月にナスダック世界市場で取引を開始し、今後もナスダック世界市場や他の取引所で活発な取引市場を維持できる保証はありません。もし私たちの普通株が活発な市場を維持していなければ、私たちの株主は株式市場価格を下げることなく株を売ることが難しいかもしれない。不活発な市場は、株を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性もあり、株式を犠牲にして他の業務、アプリケーション、技術を買収する能力を弱める可能性もある。

カタログ表

証券や業界アナリストが我々の業務に不利な研究報告や報告を発表し続けなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。

私たちの普通株の取引市場部分は、証券または業界アナリストが発表した、私たちの業務、私たちの市場、または私たちの競争相手に関する研究と報告に依存する。私たちはこのようなアナリストを統制することができない。もし私たちがわが社の証券や業界アナリストへの報告を失ったら、私たちの株の取引価格はマイナスの影響を受けるだろう。もし私たちの1人以上のアナリストを追跡して私たちの株式格付けを下げたら、私たちの株価は下落するかもしれない。これらのアナリストのうちの1人以上が不利なコメントを発表したり、私たちの報道を中止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株への興味が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。

追加資本を調達することは、私たちの既存の株主を希釈し、私たちの運営を制限したり、権利を放棄することを要求するかもしれない。

私たちは私募と公開発行、債務融資、協力、そして戦略と許可手配を組み合わせた方法で追加資本を求めるかもしれない。吾らは時々普通株または転換可能または普通株に交換可能な証券を売却することによって追加資本を調達することができ、例えば吾らは投資協定に従って転換可能な優先株を売却し、投資協定の場合、株主の自社の所有権権益を薄くすることを確実に招くことができる。さらに、このような任意の証券の条項は、清算または私たちの株主権利に重大な悪影響を及ぼす他の特典を含むことができる。債務融資が可能であれば、私たちの固定支払義務を増加させ、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含む可能性がある。もし私たちが第三者との協力、戦略的パートナーシップ、許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちはメラニン、私たちの知的財産権、または未来の収入流を設定する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項で許可を与えなければならないかもしれない。参照してください“われわれの普通株はわれわれの転換可能な優先株に従っている.”

不利な世界的な政治的または経済的状況は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼすかもしれない。

私たちの経営業績は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。信用と金融市場を含む世界経済は最近、流動性と信用供給の深刻な減少、金利とインフレ率の上昇、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、経済安定の不確定を含む極端な変動と破壊を経験している。深刻または長期的な経済低迷や衰退、およびインフレ率や金利の持続的な上昇は、setmelanotieに対する需要の低下や、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力など、私たちの業務に様々なリスクをもたらす可能性があります。信用と金融市場のさらなる悪化と経済状況への自信が起こらない保証はない。経済の疲弊や下落は、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性があり、あるいは私たちの顧客が私たちのサービスの支払いを延期する可能性があります。インフレ率の上昇や関連金利の上昇は、労働力や従業員福祉コストを含めて私たちのコストを増加させる可能性があり、それによって私たちに悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、地政学的衝突と戦争は、私たちの行動と私たちが依存している第三者の行動に妨害または他の方法で悪影響を及ぼす可能性がある。関連する制裁、輸出規制、または他の行動は、将来的に米国、EU、またはロシアを含む国によって開始される可能性があり(例えば、潜在的なネットワーク攻撃、エネルギー流動中断など)、これは、私たちの業務および/または私たちのサプライチェーン、私たちのCRO、CMO、および私たちと業務を往来している他の第三者に悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候や金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。

業務中断は私たちの運営に悪影響を及ぼすかもしれない。

私たちの行動は火災、悪天候条件、停電、電気通信故障、テロ活動、公衆衛生危機と大流行疾病、その他の自然と人為的災害或いは事件の妨害を受けやすい。私たちの工場はいつも悪天候を経験する地域にあります。私たちは重大な竜巻、洪水、火災、地震、停電、テロ活動、公衆衛生危機、大流行疾病あるいはその他の災害に対して、私たちの業務と財務業績の潜在的な結果を系統的に分析していません

カタログ表

このような災害に対応する回復計画がある。また、発生する可能性のある業務中断による実際の損失を補償するのに十分な保険を提供していません。私たちによるいかなる損失や損害も私たちの業務を損なう可能性があります。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。

上場企業としては、巨額のコストを負担し続けており、我々の経営陣は、新たなコンプライアンス措置やコーポレートガバナンス政策に多くの時間を投入し続け、適切な上場企業の経験を持つより多くの適格な会計·財務者を招聘する必要がある。

上場企業として、私たちはすでに巨額の法律、会計、その他の費用を負担し続けている。2002年のサバンズ-オキシリー法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック世界市場の上場要求、その他の適用された証券規則と法規は上場企業に対して様々な要求を提出し、有効な開示、財務制御と会社管理やり方を確立と維持することを含む。私たちの経営陣や他の人たちは、これらのコンプライアンスイニシアティブに多くの時間を投入し続け、適切な上場企業の経験と技術会計知識を持つ会計·財務者をより多く募集し続ける必要があります。私たちが適切な人員を雇うことができても、私たちの既存の運営費用や運営は、彼らを雇う直接的なコストと、製品開発における管理資源の移転に関する間接的な結果の影響を受けるだろう。しかも、このような規則と法規は引き続き私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にするだろう。

これらの規則や条例は往々にして異なる解釈を持ち，多くの場合特殊性に欠けるため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは、コンプライアンスに関する未来の不確実性と、開示とガバナンス慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。

もし私たちが効果的な財務報告内部統制制度を維持できなければ、私たちは私たちの財務結果を正確に報告したり、不正を防止することができないかもしれない。したがって、株主は私たちの財務や他の公開報告書に自信を失う可能性があり、これは私たちの業務と私たちの普通株の取引価格を損なうだろう。

財務報告に対する効果的な内部統制は、信頼できる財務報告を提供するために必要であり、適切な開示制御や手順とともに詐欺を防止することを目的としている。必要な新しい制御措置や改善された制御措置を実施できなかったり、実行中に遭遇した困難は、私たちの報告義務を履行できない可能性があります。以下にさらに説明するように、私たちは私たちの財務報告書の内部統制に重大な欠陥があることを発見した。404節で実施された任意のテスト、または私たちの独立公認会計士事務所による任意のテストによれば、財務報告の内部統制には、重大な欠陥と考えられる他の欠陥が存在することが発見される可能性があり、または、私たちの財務諸表の前向きまたはトレーサビリティ変更、またはさらなる関心または改善が必要な他の分野を決定する必要があるかもしれません。

第404条によると、私たちは私たちの経営陣が私たちの財務報告書の内部統制に関する報告書を提出しなければならない。404条の遵守を達成し、維持するために、私たちは、コストが高く、挑戦的である財務報告書の内部統制を記録し、評価する過程に参加している。この点では、外部相談者を招聘することが可能な内部資源を提供し続け、財務報告内部統制の十分性を評価して記録することにより、財務報告内部統制の十分性を評価·記録し、制御措置がファイルのように機能しているかどうかをテストにより検証し、財務報告内部統制の継続的な報告及び改善手順を実施するステップを適宜行う必要がある。私たちは努力したにもかかわらず、私たちが2023年12月31日までのForm 10-K年度報告の場合のように、次のように重大な弱点を発見し、説明したため、財務報告の内部統制が第404条で要求されたように有効であるかどうかについては、時々結論を出すことができないかもしれない。さらに、私たちの財務報告内部統制の重大な欠陥は、私たちの経営陣が結論を出すことができなくなり、私たちの財務報告内部統制の任意の追加的な重大な欠陥は、私たちの経営陣が結論を出すことができず、私たちの開示統制と手続きは適用期間中に有効である可能性があります。

カタログ表

また、私たちはもはや非加速申告の資格を満たしていないので、私たちの独立公認会計士事務所が発行した財務報告書の内部統制に関する証明報告書を含まなければならない。もし私たちが財務報告書に対して効果的な内部統制を維持できなければ、私たちは十分、正確、またはタイムリーな財務情報がないかもしれないし、私たちの独立公認会計士事務所は2023年12月31日までのForm 10-K年度報告書でやったように不利な報告書を発表するかもしれない。重大な疲弊は私たちの財務諸表の再記述を招き、適時に私たちの報告義務を履行できず、制裁を実施する可能性があり、登録ブローカーが私たちの普通株式の中で市、あるいは監督機関の調査を行うことができないことを含む。私たちは、私たちの報告要件または法律および法規要件を満たすことができない、または会計、報告または制御問題の開示に起因するどのような行動または他の負の結果も、私たちの証券の取引価格および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。財務報告書に対する無効な内部統制は、私たちが融資を得る能力を低下させるか、あるいは任意の融資を得るコストを増加させる可能性もある。私たち財務諸表の信頼性に自信を失っているため、これらはいずれも金融市場の不良反応を招く可能性がある。

我々の財務報告内部統制には重大な弱点が存在し、将来的により多くの重大な弱点が発見されたり、有効な内部制御システムが維持されなくなったりする可能性があり、これにより、私たちの総合財務諸表に重大な誤報が発生したり、定期報告義務を履行できなくなる可能性があります。

重大な欠陥は財務報告内部制御の欠陥或いは欠陥の組み合わせであり、会社の年度或いは中期財務諸表の重大な誤報が合理的な可能性があり、適時に防止或いは発見できない。私たちは内部統制に重大な弱点があることを発見し、私たちの重要な会計と報告情報技術(“IT”)システム。したがって，無効な情報や通信技術制御に依存する関連ワークフロー制御(特に情報技術アプリケーション制御や情報技術依存の手動制御)や，無効な情報や通信技術制御の影響を受けるシステムから生じるデータを用いたワークフロー制御も無効である.上記の重大な弱点は、当社が提出期間中の総合財務諸表に重大な誤報を招くことはなく、先に発表された財務業績にも何の変動もないが、これらの制御欠陥は重大な弱点を構成しており、2023年12月31日現在、財務報告の内部統制には有効ではないと経営陣は結論している。

我々の経営陣は、取締役会監査委員会の監督の下、外部コンサルタントと協議し、重大な弱点を補うための措置の評価·実施を開始している。特に、我々は、(I)ユーザアクセスに重点を置いた教育制御所有者の各制御に関する原則および要求を含むITGCおよび政策に対するより多くの訓練および認識計画を策定し、実施すること、(Ii)ユーザアクセスおよび計画変更管理制御およびプロセスの操作に含まれる監督およびチェックの範囲を増加させること、(Iii)ユーザアクセスおよび計画変更管理を支援するためのより多くのツールの導入、および(Iv)取締役会監査委員会に救済措置を報告する四半期管理報告を強化し、この大きな弱点を補うための措置をとっている。上記の制御措置は、管理職が結論を出すのに十分な時間が必要であり、我々の制御措置は効率的に動作している。したがって，経営陣がこれらの救済措置や追加的なテストを実施することでこれらの制御措置が有効であると結論するまで，実質的な弱点が救済されたとは考えられない.また、財務報告の内部統制に重大な欠陥があり、私たちの経営陣が結論を出すことができず、財務報告に対する私たちの追加的な重大な欠陥は、私たちの開示統制と手続きが適用期間中に有効であるという私たちの経営陣の結論を得ることができない可能性があります。

上述したように、私たちはこの重大な弱点を補うために、新しい制御と措置を設計して実施している。しかし、私たちは私たちが取っている措置が重大な弱点を修復したり、未来にもっと多くの重大な弱点を発見しないように十分な措置を取っているということを保証することはできません。私たちは財務報告書を実施し、有効な内部統制を維持することができず、私たちの連結財務諸表にミスを招き、私たちの財務諸表の再記述を招き、定期報告義務を履行できない可能性があり、いずれも投資家の私たちに対する信頼を低下させ、私たちの普通株式価格の下落を招く可能性がある。

カタログ表

環境持続可能性と社会的イニシアティブへの日々の関心は、私たちのコストを増加させ、私たちの名声を損ない、私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。

投資家、顧客、環境保護活動家、メディア、政府、非政府組織は、様々な環境、社会、その他の持続可能な発展問題に対する国民の関心が高まっている。我々は，持続可能性に関する具体的なリスク緩和戦略の設計と実施を含め，我々の持続可能性に影響を与える事項に関する承諾を行う圧力に直面している。私たちの業務に影響を与える環境、社会、その他の持続可能な開発問題を効果的に解決したり、関連する持続可能な開発目標を策定して実現できなければ、私たちの名声や財務業績は影響を受ける可能性があります。将来、私たちは持続可能性に関連した計画と自発的な開示や約束に参加する可能性があり、これは費用が高いかもしれないし、期待された効果を生むこともないかもしれない。私たちは、私たちの持続可能な開発目標を実行し、これらの目標の達成状況を測定するために、コスト増加の状況に遭遇する可能性があり、これは、私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また，環境，社会，その他の持続可能な問題への重視は，新たな報告要件を含む新たな法律や条例の採択につながる可能性がある。もし私たちが新しい法律、法規、または報告要件を遵守できなければ、私たちの名声と業務は不利な影響を受けるかもしれない。また、私たちの行動はその後、様々な利害関係者によって不足と判断される可能性があり、私たちは投資家や規制機関の参加や急進主義の影響を受ける可能性がある。また、我々の多くのビジネスパートナーやサプライヤーは、同様の報告や利害関係者の予想される影響を受ける可能性があり、これは、私たちが知らない可能性のあるリスクを含めて追加的なリスクを増加または発生させる可能性がある。

私たちの株の空売り者は操作性を持っている可能性があり、私たちの普通株の市場価格を下げるかもしれません。

空売りとは，売り手が所有していない証券を売却することであり，第三者から借り入れや借り入れしようとする証券であり，以後同じ証券を購入し，貸手に返却することを目的としている.空売り者は，借入した証券の売却と置換株の購入との間の証券価値低下から利益を得ることを希望しており，空売り者は購入時に支払う価格が売却中に受け取った価格よりも低いと予想されるためである.したがって、株価下落は空売り者の利益に合致し、一部の空売り者は発行者に関する意見や特徴を発表したり手配したりし、発行者の業務の将来性に対する不実陳述と、負の市場の勢いを作り出すことを目的とした類似事項に関連することが多く、株式を空売りすることで自分のために利益を得ることができるかもしれない。

公共エンティティとして，我々は空売り者が市場の優位性を得るために負の情報を配布する共同努力の対象となる可能性がある.また、エラー情報の発行は、さらなる訴訟を引き起こす可能性があり、その不確実性および費用は、私たちの業務、財務状況、および名声に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちが未来に空売り者のさらなる努力や似たような戦略に直面しないという保証はなく、私たちの普通株の市場価格は彼らの行動によって下落するかもしれない。

第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用

株式証券の未登録販売

私たちが先に2024年4月1日に提出した8-K表に開示された資料を除いて、この報告がカバーされている期間内に、私たちは登録されていない株式証券の販売を行っていません。

収益の使用

適用されません。

発行者および関連購入者が株式証券を購入する

ない。

項目3.高級証券違約

適用されません。

カタログ表

項目6.展示品


		引用で編入する
展示番号	展示品説明	表	日取り	番号をつける
3.1	会社登録証明書の改訂と再予約。	10-Q	05/04/2020	3.1
3.2	添付例を改訂及び再編成する。	8-K	12/18/2023	3.1
3.3	指定証明書	8-K	04/16/2024	3.1
3.4*	指定証明書の修正及び再確認
10.1*	非従業員取締役報酬方針の概要。
10.2‡‡	2024 年 1 月 4 日付の Rhythm Pharmaceuticals ， Inc. による独占ライセンス契約。LG Chem ， Ltd 。	10-K	02/29/2024	10.25
10.3	2024 年 4 月 1 日付の Rhythm Pharmaceuticals ， Inc. 、Perceptive Advisors LLC の特定の関連会社およびその他の投資家	8-K	04/01/2024	10.1
10.4*	株式会社リズムファーマシューティカルズ2017 年エクイティ · インセンティブ · プラン業績単位契約書
10.5*	2024 年 5 月 2 日付のリース契約の第 3 修正、登録者と 500 Boylston & 222 Berkeley Owner （ DE ） LLC による。
31.1*	2002 年の Sarbanes—Oxley 法（ 18 U. S.C. ）第 302 条により要求される最高経営責任者の証明。1350 年）。
31.2*	2002 年の Sarbanes—Oxley 法（ 18 U. S.C. ）のセクション 302 によって要求される最高財務責任者の証明。1350 年）。
32.1**	2002 年の Sarbanes—Oxley 法（ 18 U. S.C. ）第 906 条により要求される最高経営責任者の証明。1350 年）。
32.2**	2002 年の Sarbanes—Oxley 法（ 18 U. S.C. ）第 906 条により要求される最高財務責任者の証明。1350 年）。
101.INS*	インライン XBRL インスタンスドキュメント — インスタンスドキュメントは、 XBRL タグがインライン XBRL ドキュメント内に埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません。
101.Sch*	インラインXBRL分類拡張アーキテクチャ文書.
101.カール*	インラインXBRL分類拡張はリンクベース文書を計算する.
101.定義*	XBRLソート拡張を連結してLinkbase文書を定義する.

101

101.実験所*		XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する.
101.前期*		XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメントを内部接続する.
104*		表紙対話データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット)。


	株式会社リズム製薬株式会社

日付： 2024 年 5 月 7 日	差出人：	/ s / David P. Meeker， M. D.
		名前： David P. Meeker ， M. D 。
		役職：社長兼最高経営責任者
		(首席行政主任)

日付： 2024 年 5 月 7 日	差出人：	/ s / Hunter C 。スミス
		名前はハンター C 。スミス
		職務：首席財務官兼財務主管
		(首席財務官)