アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，20549

表10-K

(マーク1)

☒ 証券条例第13条又は15条に基づいて提出された年報 1934年“交換法”

本財政年度末まで十二月三十一日, 2023

あるいは…。

☐ 証券条例第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 1934年“交換法”

そこからの過渡期について

手数料書類番号001-36365

Scynexis社は

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)

(201) 884-5485

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：

登録者が証券法規則405で定義されている経験豊富な発行者である場合は、再選択マークで示してください。はい、そうです☐ 違います。 ☒

登録者が当該法第13条又は第15条(D)に従って報告書を提出する必要がないか否かを、再選択マークで示す。はい、そうです☐ 違います。 ☒

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです ☒違います☐

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです ☒違います☐

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第 13 条 （ a ） に基づき提供される新しいまたは改訂された財務会計基準を遵守するために延長移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示します。 ⇒ 詳細

登録者が報告書を提出したかどうかを再選択マークで示し、その経営陣が“サバンズ-オクスリ法案”(“米国連邦法典”第15編、第7262(B)節)第404(B)条に基づいてその財務報告の内部統制の有効性を評価したことを証明する。この評価は、その監査報告書を作成または発行する公認会計士事務所によって行われる☐

証券が同法第12条(B)に基づいて登録されている場合は，登録者の財務諸表が以前に発表された財務諸表の誤り訂正を反映しているか否かを示すチェックマークを適用する☐

これらのエラーのより真ん中に登録者の任意の実行者が関連回復中に第240.10 D−1(B)条に従って受信されたインセンティブベースの補償に従って回復分析を行う必要があるかどうかを再選択マークで示す☐

登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います☒

2023 年 6 月 30 日のナスダックグローバル市場における普通株式の終値に基づく、登録者の非関連会社が保有する議決権および議決権のない普通株式の総時価額は $でした。109,140,501. 2023 年 6 月 30 日時点で執行役員及び取締役が保有する登録者の普通株式 178，885 株を除く。そのような株式の除外は、そのような人が、直接的または間接的に、登録者の経営または方針の方向性を指示または引き起こす権限を有していること、またはそのような人が登録者によって支配されていること、または登録者と共通の支配下にあることを示すものと解釈されるべきではありません。

2024 年 3 月 1 日現在、 37,753,481登録者の普通株式の発行済みの株式.

株式会社シネキシス

表格10-Kの年報

2023年12月31日までの財政年度

カタログ

部分 I

前向き陳述に関する特別説明

この10-K表年次報告書は、これらの条項によって作られた“安全港”の制約を受けて、1933年証券法第27 A条(改正された)及び1934年証券取引法第21 E条(改正された)に適合する前向きな陳述を含む。前向きな陳述は、私たちの経営陣の信念と仮定と、私たちの経営陣が現在把握している情報に基づいている。場合によっては、前向き陳述は、“可能”、“将”、“すべき”、“可能”、“可能”、“将”、“予想”、“期待”、“計画”、“予想”、“信じ”、“推定”、“プロジェクト”、“予測”、“潜在”、および前向き陳述を識別するための類似の表現によって識別することができる。これらの表現は、既知および未知のリスク、不確実性および他の要素に関連し、私たちの実際の結果、業績、時間フレーム、または成果は、前向き表現に明示的または示唆される任意の未来の結果、業績、タイムフレーム、または達成と大きく異なる可能性がある。我々は、このForm 10-K年度報告の“リスク要因”のタイトルの下で、その中の多くのリスク、不確実性、および他の要因をより詳細に議論した。このような危険、不確実性、そして他の要素を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。しかも、このような展望的な陳述は、私たちが書類を提出した日までの推定と仮定だけを代表する。あなたはこのForm 10-K年間報告書を完全に読んで、私たちの未来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく違うかもしれないということを理解しなければならない。私たちはここで私たちの警告声明を通じて私たちの展望的声明を限定する。法的要件がない限り、私たちは、これらの前向き陳述を公開的に更新する義務がないか、または、未来に新しい情報があっても、これらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる理由で、実際の結果を更新する義務がない。

また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は，本年度報告10-K表までの日に我々に提供された情報に基づいており，これらの情報はこのような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが，このような情報は限られているか不完全である可能性があり，我々の陳述は，入手可能なすべての関連情報について詳細な調査や検討が行われていることを示していると解釈されてはならない.これらの陳述は本質的に不確実であり、投資家にこのような陳述に過度に依存しないように注意する。

リスク要因の概要

我々が直面しているリスクと不確実性は，このForm 10−K年次報告の“リスク要因”というタイトルでより詳細に述べられている。以下に主なリスク要因の概要を示す：

第1項。 商売人

概要

Scynexis社は率先して革新薬物を開発し、治療と薬剤耐性の困難な感染を克服と予防している。我々は、構造的に異なるグルカン合成酵素阻害剤であるトリテルペン化合物と呼ばれる新規な抗真菌薬である独自の抗真菌プラットフォーム“真菌”を開発している体外培養そして体内にあるヒト真菌病原体の広範な活性はカンジダ？カンジダそしてコウジカビ多剤耐性株と肺胞子虫症, 球胞子虫, 組織細胞質そして芽胞カビ属と最もよく見られる毛菌目の種類。

Ibrexafungerpはこの新しい抗真菌薬の最初の代表であり、臨床前開発段階でSCY-247を含む“Fungerp”ファミリーの追加資産を使用した。2021年6月と2022年12月、米国(U.S.)アメリカ食品と薬物管理局(FDA)はBREXAFEMME(ibrexafungerp錠剤)をそれぞれ外陰膣カンジダ症(VVC)患者(膣酵母菌感染とも呼ばれる)の治療と再発外陰膣カンジダ症(RVVC)の発生率を下げることを許可した。経口ibrexafungerpも開発中であり，他の全身性真菌疾患の治療に用いられている。

SCY-247はこの新しいカテゴリーの第二世代抗真菌化合物であり、臨床前開発段階にある。我々は2024年下半期にSCY-247の第1段階研究を開始する予定だ。

FDAは，VVC(VVC再発予防を含む)，侵襲性カンジダ症(IC)(カンジダ症を含む)，侵襲性アスペルギルス症(IA)の適応としてibrexafungerpに合格した感染症製品(QIDP)および迅速チャネル名を付与し，ICおよびIA適応の孤児薬名を付与している。欧州医薬品局はすでにibrexafungerpにIC用孤児薬物製品の称号を与えた。FDAはSCY−247の静脈や経口製剤のQIDPやFast Track指定を承認する可能性が予想される。このような指定は私たちに追加的な市場排他性とより速い規制方法を提供するかもしれない。

グラクソ·スミスクライン許可協定

2023年3月30日、GSKとライセンス契約(GSKライセンス契約)を締結しました。グラクソ·スミスクライン許可協定の条項によると、私たちはグラクソ·スミスクラインに独占的(たとえ私たちおよびその付属会社に対しても)、印税があり、再許可可能な許可を付与し、許可された製品BREXAFEMMEを含む開発、製造および商業化のために使用されるが、大中国地域およびいくつかの他の第三者に許可された国(グラクソ·スミスクライン地域)を除く。双方は2023年5月にGSKライセンス契約が所期の取引を完了し、9000万ドルの前払いを受けた。2023年6月、グラクソ·スミスクライン許可協定の下で2500万ドルの業績開発マイルストーンを達成したことを発表しました。この記念碑的支払いはICにおけるibrexafungerpの3期Mario研究の開発目標に従うとともに，行っているibrexafungerp実験を継続して行っている.

2023年12月26日、GSKライセンス協定を改訂するために、グラクソ·スミスクラインと拘束力のある了解覚書(拘束力のある了解覚書)を締結しました。グラクソ·スミスクライン許可プロトコルの改訂は、BREXAFEMMEの商業化遅延に関連する(以下の“製品リコールおよび臨床一時停止”を参照)、およびこのイベントに関連するibrexafungerpのさらなる臨床開発。拘束力のある了解覚書によって改訂された更新されたGSKライセンス契約条項によると、潜在的なものを得る資格があります

これらのマイルストーンはグラクソ·スミスクライン地区の年間純売上高に基づいており、複数の販売敷居から2億ドルに達した時点で、支払総額は64/5425/4650万ドル、支払総額は4550/4550/3900万ドルである

3億ドルから5億ドルの間の複数の販売敷居に達した場合、および7.5億~10億ドルの1販売敷居で35/35/3000万ドルを支払う。

Ibrexafungerpが行っている臨床研究の実行とコストを引き続き担当するが、完成したFuri、CARE、自然臨床研究の最終臨床研究報告書1，000万ドルをGSKに渡すことが可能であり、私たちの回復と臨床保有解除後のMario研究の継続に関する2つのマイルストーン中期の最高3，000万ドル、Mario研究の完了に成功した735万ドルを実現する。

上記の各マイルストーンの場合、このようなマイルストーンイベントは、拘束力のある了解覚書によって改訂されたGSKライセンスプロトコルで定義される。グラクソ·スミスクラインはまた私たちの年間累計売上高に応じて中桁から十代までの特許権使用料を支払います。拘束力のある了解覚書は特許使用料条項を修正しないだろう。

製品のリコールと臨床隔離

グラクソ·スミスクラインがibrexafungerp薬物を製造するサプライヤーの製造プロセスと設備を審査したところ，ibrexafungerp製造プロセスに汎用された設備を用いて製造された非抗菌β−ラクタム薬物物質が知られている。FDAの現在のガイドライン草案は，非抗菌β−ラクタム化合物の生産を他の化合物と分離することを提案しており，β−ラクタム化合物は感作剤として可能であり，ある人ではアレルギーやアレルギー反応を引き起こす可能性がある。提案された隔離がなければ、交差汚染の危険がある。Ibrexafungerpがβ−ラクタム化合物に汚染されているかどうかは不明であり，可能なβ−ラクタム交差汚染による有害事象の報告もなされていない。しかし、高度な慎重さとグラクソ·スミスクラインの提案から、私たちはすでに市場からBREXAFEMME(ibrexafungerp錠剤)をリコールし、Mario 3期研究を含むibrexafungerpの臨床研究を一時的に保留した。

患者レベルと臨床製品のリコールはすでに開始され、著者らは経験豊富なサプライヤーと協力してこの過程を管理している。2023年9月、私たちが自発的な臨床保留を発表した後、FDAは私たちの自発的保留に同意し、臨床保留を行った。私たちはFDAと協力して、この問題を解決する方法について議論している。臨床保留とリコールは行われている2つの臨床研究：3期Mario研究と1期授乳研究に影響を与えた。臨床保留は最近完成したFURI，CARE，VANQUISHとSCYNERGIA臨床研究に影響を与えず，これらの研究の用量はすでに完成している。この自然研究は，標準看護抗真菌薬(ibrexafungerpではない)治療を受けたIC患者に対する観察的研究であり，この研究の影響も受けない。FDAは、ibrexafungerpの同情的使用計画は、患者の治療医が有利な利益−リスク評価を得、限られたまたは他の治療選択がない患者にibrexafungerpを提供するリスクを患者に意識して同意させる限り、継続可能であることを決定した。これは，現在この計画中の患者や新規患者に適用され，利用可能な供給の確認を待つ。われわれの臨床前段階化合物SCY−247はこれらの発展の影響を受けない。

FDAが可能なβ−ラクタム交差汚染によりibrexafungerpの臨床研究を棚上げしたことから，我々はすでに第三者契約メーカーと何らかの新しい製造プロトコルを締結し，新たなロットのibrexafungerpの生産を開始し，臨床放置を解除し，影響を受けた臨床研究，Mario段階研究，1段階授乳研究を再開すると信じている。

融資協定

我々は，Hercules Capital，Inc.(Hercules Capital)とSilicon Valley Bridge Bank，N.A.(シリコンバレー銀行の後継者として)(SVBB)は2021年5月13日の融資·保証協定(融資協定)の当事者であり，この合意に基づき，Hercules Capital，SVBBおよび融資プロトコルの各他の貸手(総称して貸手と呼ぶ)が3500万ドルの融資を提供してくれた。グラクソ·スミスクライン許可協定の締結については、吾らは貸主と第一修正案及び同意融資及び安全協定(第一修正案)を締結し、この合意に基づき、貸手は吾等とGSK許可協定を締結することに同意し、融資者への支払いに同意し、額は(I)すべての未償還元金に、融資協議項下の融資金額に関するすべての未払い及び未払い利息(約3，540万ドル)、(Ii)融資合意項で対応する前払い(262，500ドル)、(Iii)融資合意項での最終支払い(1，382，500ドル)、及び(Iv)その他の全ての支払、もしあれば、ローン契約下のローン立て替えについては、このお金は期限が切れて支払わなければなりません。これらの金額は、(A)吾等がGSKライセンス契約により吾等に支払わなければならない9，000万ドルの前金を受信した後の1営業日、(B)2023年6月1日または(C)GSKライセンス契約を終了した時点で満了する。

GSKライセンス契約での取引が完了した後、2023年5月に、GSKライセンス契約の条項に基づいて前金を受け取り、これは、第1の修正案の条項に従って満期金額を返済する義務をトリガしました。2023年5月に満期になったこれらの金の返済について、私たちと貸手は

支払書に署名し、“第1改正案”により満期になった金額を確認し、“第1改正案”で改正された融資協定が終了したことを確認する。

集団訴訟

Brian Feldmanは2023年11月7日、米国ニュージャージー州地域裁判所において、2023年3月31日から2023年9月22日までの間に重大な虚偽および/または誤った陳述を行ったことを告発し、私たちの業務、運営、および将来性に関する重大な不利な事実を開示することができなかったことを非難し、具体的には、(1)ibrexafungerpを製造するための装置も交差汚染リスクがある非抗菌β-ラクタム系薬物物質の製造に使用されている。(2)我々には、その供給者が現在の良好な製造規範(CGMP)を遵守することを確実にするために、有効な内部制御および手順がなく、(3)交差汚染の重大なリスクのため、ibrexafungerp錠剤をリコールし、その臨床研究を停止する理由がある；および(4)上記の理由により、私たちの業務、運営および将来性に関する私たちの陳述は重大な誤解性および/または合理的な基礎を欠いている。起訴状代表者は、2023年3月31日から2023年9月22日までの間に、私たちの普通株を購入および/または買収したすべての個人および実体を代表して、指定されていない損害賠償、利息、費用、および費用を求める。私たちはこのような疑いに同意せず、訴訟を積極的に弁護しようとしている.

臨床前研究の進展−SCY−247

SCY-247は第二世代抗真菌化合物であり、1種類の新しい構造独特のグルカン合成酵素阻害剤、トリテルペン類化合物(真菌)に由来し、全身性真菌疾患の治療選択として開発されている。トリテルペン類抗真菌薬物は2001年以来の第一類の新しい抗真菌化合物を代表した。これらの薬物は、グルカン合成酵素阻害剤が公認されている活性および経口および静注製剤の潜在的柔軟性を結合している。SCY-247は臨床前開発段階にあり、すでに広いスペクトルの抗真菌活性を示した体外培養そして体内にあるそれは.FDAはSCY−247の静脈や経口製剤のQIDPやFast Track指定を承認する可能性が予想される。

我々は引き続きSCY-247の開発活動を進めている。化合物対の評価を含む活動もあります黄金色のカンジダMucoralesとMucoralesはNIH支出の支持を受けた。我々は2024年下半期にSCY-247の第1段階研究を開始する予定だ。

毛かび病は生命を脅かす真菌感染であり、関連死亡率は46%から96%まで様々であり、最もよく見られるのは免疫機能低下を影響する患者であり、白血病患者、骨髄移植を受ける患者及び深刻なCOVID或いはコントロールできない糖尿病を有する患者を含む。非常に致命的な毛かび病マウスモデルでは、SCY-247は非常に有望であることを示した体内にある効能。SCY 247経口投与群(32 mg/kg)と高用量群(48 mg/kg)の感染後21日の生存率はそれぞれ40%と50%であったが，プラセボ群の生存率は0であった(p=0.011と0.007)。これは対照群で認められた40%の生存率に相当し，対照群は10 mg/kgの静脈標準両性マイシンB(LAMB)治療(p=0.008対プラセボ)を受けた。さらに鼓舞的なことに，SCY−24732 mg/kgと羊肉10 mg/kgの併用治療を受けた群の生存率は90%(P)であった

Ibrexafungerp適応症

以下のibrexafungerp適応について，GSKライセンスプロトコルにより病院やコミュニティ環境で開発したibrexafungerp適応の状態をまとめた。私たちはこれらのibrexafungerp臨床研究の実行と費用に引き続き責任を負うつもりだ。

侵襲性カンジダ症および/またはカンジダ症

著者らの展望性、無作為、二重盲検、全世界の3期研究において、募集は保留され、経口ibrexafungerpを降圧療法として現在利用可能な療法(Mario研究)と比較して病院でラチェット静脈注射治療を受けた後のカンジダ血症患者の有効性、安全性と耐性を評価する。条件を満たすIC患者はラチェット静脈注射治療を受け、降圧標準に符合すると、経口ibrexafungerp或いは標準看護選択、即ちフルコナゾール内服或いは最適な使用可能な療法(BAT)に切り替え、フルコナゾール非感受性菌株による感染に使用する。登録を再開すれば、約220人の患者が研究に登録され、ランダムに配置される。

この研究の主な目的はラチェット静注後にイブサフェンを内服するかどうかを確定することであり、ラチェット静脈注射後にフルコナゾール(或いはBAT)を内服してICを治療するのと同様に有効であり、BATは現在の治療ICの標準である

関心がある。この研究の主な終点は抗真菌治療開始後30日以内の全因死亡率である。Mario研究のデータは，IC患者の降圧治療のNDAとしてibrexafungerpの提出を支援することを目的としている。このような申請はグラクソ·スミスクラインによって提出され、それによって生成されたいかなる承認もグラクソ·スミスクラインによって保有されるだろう。

難治性侵襲性真菌感染(RIFI)

233人を募集しました 我々の3期FURI研究では，他の抗真菌薬の難治性や耐性を治療する真菌感染としてibrexafungerpの潜在力を調査しており，2024年上半期にGSKにtoplineデータを提供する予定である。我々の第3段階CARE研究では，30名の患者の目標登録も実現しており，重点はC.Aurisそれは.CARE研究のバックラインデータは積極的であり，これまでに公表された中期分析結果と一致している。このようなデータは未来の科学会議で発表されると予想される。これらの研究のデータは、いくつかの難治性侵襲性真菌疾患患者の救急治療のNDAとしてibrexafungerpの提出を支持することを目的としている。このような秘密保持協定はグラクソ·スミスクラインによって提出され、それによって生成されたいかなる承認もグラクソ·スミスクラインによって保有されるだろう。

侵襲性アスペルギルス症

Ibrexafungerpとボリコナゾールを併用した将来性のある臨床前データに基づいて、現在の看護標準とコウジカビイブサフェンとボリコナゾールを併用したIA患者治療の2期臨床研究を行った。この研究は無作為二重盲検試験であり、目的はイブサフェン内服とボリコナゾールの併用治療の安全性と有効性を評価し、そしてボリコナゾール単独と比較することである。22名の患者の登録が完了し，データ分析が行われている。我々は，2024年上半期にSCYNERGIA研究のバックラインデータをGSKに提供する予定である.

上室性頻脈の治療

著者らはすでに3 b期VANQUISH開放ラベル試験(VANQUISH研究)の登録を完成し、フルコナゾール治療が無効な複雑外陰膣カンジダ症患者におけるibrexafungerpの安全性と有効性を評価した。この研究は150名の複雑なVVC患者に組み込まれ、彼らは600 mgの経口ibrexafungerpを受け、1日、3日または7日間連続服用し、これは免疫機能障害状態を含む潜在的な複雑な状況に依存する。複雑な患者には再発性VVC，非白数珠菌によるVVCがあるカンジダ？カンジダ患者は、糖尿病、免疫障害疾患(例えば、HIV)または免疫抑制療法(例えばコルチコステロイド)を有する患者を含む。我々は2024年上半期にグラクソ·スミスクラインに征服研究の背線データを提供する予定だ。

重要な発展の一里塚

私たちは次の重要なマイルストーンを達成しようと努力している

私たちの戦略

私たちの戦略の重要な要素は

Ibrexafungerpターゲット製品の概要

Ibrexafungerpは新型抗真菌薬物の第一種であり、グルカン合成酵素複合体を抑制することによって作用し、デキストラン合成酵素複合体は抗真菌治療中に確定された標的である。Ibrexafungerpは経口および静注製剤として開発されており，大量の医学関連菌株に対する有効な活性を示しているカンジダ？カンジダそしてコウジカビ多剤耐性株と肺嚢胞症、コシディオイド、組織胞原 そして芽胞カビジェネラだ さらに、 ibrexafungerp は 体外培養, 体内にある多剤耐性菌に対する臨床活性は

カンジダ · オリス イサブコナゾールとの組み合わせによる相乗的 / 付加的作用 コウジカビ菌株とムコルマイコシ症を引き起こす真菌に対するアンフォテリシン B との組み合わせ。 イブレキサフンゲルプは、重要なアンメット医療ニーズに対処し、かなりの商業機会を提供する可能性を定義するユニークな属性を持っています。

承認されれば，ibrexafungerpは以下の適応において商業的に利用可能な療法との大きな差を解決する可能性があると信じている

将来、私たちまたは私たちの特許保持者グラクソ·スミスクラインは、一般により長い経口抗真菌レジメンを必要とし、慢性真菌感染の治療および予防を含む、ibrexafungerpの他の適応を考慮することも可能であるかもしれない。

侵襲性真菌感染の治療には，処方医が主要な医療センターに設置される予定であり，そこには重症看護に特化した医師，感染症の専門家，免疫障害や免疫抑制患者を治療する医師，例えば腫瘍学者や実体臓器移植や幹細胞移植を行う医師が見つかる可能性がある。

市場のチャンス

膣酵母菌感染

VVCは俗に膣酵母菌感染のためカンジダ？カンジダ膣炎の第二のよく見られる原因である。これらの感染は通常カンジダ？カンジダフルコナゾール耐性と非カンジダ症による感染カンジダ？カンジダ菌株、例えば滑らかなカンジダ菌報告によると、この数値は上昇している。世界の70%-75%の女性は一生に少なくとも1回VVC発作を経験し，そのうちの40%~50%は複数回の発作を経験すると推定されている。VVCは深刻な発病率と関係がある可能性があり、深刻な生殖器不快感(痛み、掻痒、灼熱)、性快感と活動減少、心理悩み(ストレス、抑うつ、焦慮)、気まずい、体力活動の減少と生産力の低下を含む。典型的なVVC症状は掻痒、膣痛、刺激、膣粘膜掻爬と異常膣分泌物を含む。

現在、VVCを治療する薬物はいくつかの外用のアゾール類抗真菌薬物とフルコナゾールの経口投与を含み、これは現在アメリカがVVC治療に許可する唯一の(BREXAFEMME以外)経口抗真菌薬物であり、毎年VVC処方の90%以上を占め、主に産科と婦人科医師(OGBYN)事務室から処方されている。フルコナゾールはそのラベルで55%の治療治癒率が報告されており，現在では潜在的な胎児傷害への警告も含まれており，新たな経口代替品が必要であることが示唆されている。また、多くの女性が持続性(慢性)感染、反復感染(12カ月以内に4回または4回以上再発)、カンジダ？カンジダ/アゾールに対する耐性カンジダ？カンジダ菌株(例えば、滑らかなカンジダ菌)、糖尿病患者、特に血糖コントロールが悪い患者、および非アゾール治療から利益を得る可能性のある肥満患者。BREXAFEMMEに加えて、アゾール薬のみが、米国では他に承認されていないVVCを有する女性患者に使用することができ、フルコナゾール治療に失敗した場合、患者は通常、より多くのフルコナゾールまたは局所投与を使用する。VVCを有する女性は非アゾール系治療から利益を得ることができ，経口治療が望ましい。

著者らはBREXAFEMMEが広範な患者の膣酵母菌感染問題を解決する潜在力があり、そして多くの現在の治療方案が良くない患者の理想的な治療方案になる可能性があると信じている。酵母があるにもかかわらず

感染はこのように普遍的で普遍的であり、毎年数百万人の女性が感染を受け、それは依然として十分に認識されておらず、十分な報告とサービスを受けていない女性の健康状況である。VVCの治療は従来、いくつかの外用アゾール系抗真菌薬物とフルコナゾールの経口投与を含む。約80%のVVC患者は1つ以上の酵母感染があり、3分の1以上の女性は一生に6種類以上の酵母菌感染がある可能性がある。米国では年間1700万枚を超えるVVC処方があり，これらの処方(BREXAFEMME以前)は単一の薬物種別であるアゾゾールに属する。BREXAFEMMEを除いて、25年間以上新しい経口療法によるVVC治療はなく、医療提供者は彼らの患者を治療するための新しい経口代替療法を切実に望んでいると信じている。

BREXAFEMMEは最初で唯一許可された非アゾール類薬物を内服し、膣酵母菌感染の治療に用いられる。BREXAFEMMEの独特な特徴の組み合わせは、異なる作用機序を有する新しいカテゴリー、単日経口投与量、広域スペクトル、およびすべての殺菌活性を含むと考えられるカンジダ？カンジダ種(種)カンジダ？カンジダそして非カンジダ？カンジダ競合製品とは異なるように、フルコナゾールに耐性の株を含む。

侵襲性カンジダ症/裂谷熱

侵襲性カンジダ症の治療選択は、ラチェット、アゾゾール、両性マイシンBの3種類の主要な薬剤に限られています。ラチェットは侵襲性カンジダ症の多くの第一線で推奨されている治療法と考えられています。棘球虫は静脈内投与しかできないため，最初の棘球虫静注治療後，経口窒素系薬は降圧剤としてよく用いられている。しかし、侵襲性カンジダ症の抗真菌治療期間は通常数週間延長されるが、薬剤耐性、不耐性または薬物の薬物相互作用のリスクのため、アゾール系薬物の使用に適していない患者は数週間の静脈治療を制限される。両性マイシンBも静注でしか得られず，腎臓毒性や輸液反応の著しいリスクに関与しており，潜在的あるいは高リスクな腎障害が存在する環境には適さない。厳重なモニタリング問題のため，両性マイシンBも外来非腸管投与にはあまり適していない。ラチェットの耐性は通常良好であるが，FKS遺伝子変異によるラチェット耐性と自然薬剤耐性種の転移，新薬剤耐性種の台頭により，多くの中心の臨床耐性が上昇している黄金色のカンジダそれは.薬剤耐性が発生する時、利用可能な治療方案の効果は比較的に悪い或いは毒性が大きい可能性がある。異なる種の分離株においても多剤耐性現象が報告されているカンジダ？カンジダ利用可能な治療選択が非常に限られていることを考慮すると，これらの感染を有する患者の管理は極めて挑戦的である。具体的には90%の黄金色のカンジダ分離株が少なくとも1種の抗真菌薬に耐性を有し、分離株の30%が少なくとも2種の抗真菌薬に耐性を有することが報告されている。

既存の治療法に無効または耐性のない侵襲性カンジダ症患者および経口治療から利益を得る患者には、新たな抗真菌治療選択が必要であることは明らかである。Ibrexafungerpは耐性の良好な経口抗真菌薬を提供することによって、これらの満たされていない多くの需要を満たす可能性があり、この薬と薬物の相互作用のリスクが低く、アゾール系薬剤耐性株と大多数のラチェット耐性株に対して活性を有すると信じている。

侵襲性アスペルギルス症

アメリカとヨーロッパの現在のIA治療ガイドラインは初期現場治療としてアゾール類(イトラコナゾール、ボリコナゾール或いはイソウコナゾール)の使用を提案している。しかし、患者は満足できない臨床結果に直面しており、死亡率は30%から80%(感染段階と潜在疾患の宿主に依存する)と比較的に長い治療持続時間である。また，現在のアゾール系治療は通常，薬物と薬物の相互作用や，最近出現したものを示している煙曲カビアゾール類薬剤耐性は日々世界範囲内の臨床で注目されている問題になっている。

一部の国では薬剤耐性率が高いため，併用抗真菌療法をIA疑い患者の一線治療とすることが推奨されている。少なくとも薬剤耐性検出結果が得られる前に，ボリコナゾールまたはイソ武コナゾールをデキストラン合成阻害剤(IV Echinocandin)と併用することが推奨されている。Marrらの以前の研究。IA患者の中には，ある患者亜群では，ラチェット静脈内投与とアゾール静注/経口投与2週間を併用し，アゾール4週間単独で投与し，結果を改善した。この研究では，外来環境下でラチェット静脈内投与を長期的に使用する限界のため，併用案は2週間しか与えられなかった。経口ibrexafungerpがIA治療の標準ケアと組み合わせることが承認されれば，丸6~12週間の治療で異なる作用機序を有する2つの薬剤の理想的な組み合わせ治療を受けることが可能となり，より良い結果をもたらす可能性があると信じている。

Ibrexafungerpの競争

私たちの競争相手は大手製薬とバイオテクノロジー会社、そして専門製薬と模倣薬会社を含む。各主要な種類を代表する主要な抗真菌薬物は以下の通りである

アゾゾールノシャ非(ポサコナゾール)はメルク社とCsimilba(イソウコナゾール)によって販売され、アメリカと他の世界市場で承認され、アストラス社によってアメリカで販売された；(フルコナゾール)、ファイザー、多模倣薬特許が失効し、トラゾール(テコナゾール)、ヤンソン、多模倣薬特許が失効し、グニダゾール(ブトコナゾール)、perrigo、多模倣薬特許が失効した

棘球虫それは.カッシダス(カルボキサフェン)は、2017年3月に後発薬となった製品、およびMycamine(ミカフィン浄)、後発薬である。ファイザーはEchinocandin Eraxis(Anidulafungin)と

ポリエンそれは.AmBisome(リポソーム両性マイシンB)は，ギレドによってヨーロッパで販売され，アンステラスが米国で販売され，大日住友が日本で販売されている。

ファイザー、メルク、Astellas、Gileadはいずれも大手製薬会社であり、特殊薬物のマーケティングと販売において豊富な経験と財力を持っている。各種他のメーカーは非特許経口ボリコナゾール，フルコナゾール，イトラコナゾールを販売·販売している。

VVC市場にはフルコナゾール(経口)，テコナゾールとブトコナゾール(外用)の3種類の非特許処方薬があり，複数の模造製薬会社が生産している。このような非特許製品を支援するために限られたマーケティングだけがある。2022年、Mycovia製薬会社によって開発·販売された経口オチコナゾール(商標名Vivjoa)は、無生殖潜在力のある女性の再発性外陰膣カンジダ症の発生率を低下させることが許可された。最近，2023年3月，Cidara治療社によって開発されMelinta治療社によって販売された長時間作用IV Echinocandin Rezafungin(商標Rezzayo)が，限られたまたは代替治療選択のない成人のカンジダ症および侵襲性カンジダ症の治療のために承認された。他に開発されている抗真菌薬としては，Amplyx製薬会社が開発したFosmanogepix(APX−001)，Matinas BioPharma Holdings Inc.によって開発されたポリオレフィン両性マイシンB経口製剤MAT 2203，F 2 G株式会社が開発したOlorofim(F 901318)がある。この会社たちは私たちよりもっと多くの資源を持っているかもしれない。

競争の限られた市場，満たされていない医療需要および多くのこのような感染の高い死亡率を考慮すると，ibrexafungerpは将来の真菌感染市場で良好に現れる能力があると信じている。承認されれば、ibrexafungerpの成功に影響を与える重要な競争要素は、その有効性、安全性、利便性、外来環境における使用、後発薬競争のレベル、および政府および他の第三者支払者が精算できるかどうかである可能性がある。承認された場合、私たちはibrexafungerpの独特な特徴を信じ、耐性株、IVおよび経口製剤、殺菌活性を含む新しい抗真菌クラスからの広範な活性を含むカンジダ？カンジダ高い組織透過率および良好な安全性は、競合製品とは異なり、模倣薬および他の競合製品のプレミアムを可能にするであろう。

競合他社が我々またはグラクソ·スミスクラインが開発する可能性のある製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少ない、より便利で、より安価な製品を開発および商業化すれば、ibrexafungerpのビジネス機会は減少または消失する可能性がある。競争相手はまた、私たちまたはグラクソ·スミスクラインが私たちのibrexafungerp製品の承認を得たよりも早くFDAまたは他の規制機関の承認を得るかもしれない。さらに、多くの場合、保険会社または他の第三者支払者が模倣薬の使用の奨励を求めるため、ibrexafungerpの商業成功が影響を受ける可能性がある。アゾール類ではフルコナゾール，イトラコナゾール，ポサコナゾール，経口ボリコナゾールが汎用的である。キャポフェンは最も売れているラチェットばかりで、現在は模造販売が可能です。承認されれば、私たちはibrexafungerpが競争相手の模倣薬ではなく、プレミアムを支持する価値を提供することができると信じている。

IbrexafungerpとSCY−247の製造と供給

Ibrexafungerpは半合成化合物であり、その製造過程において発酵および合成化学工程を含む。合成プロセスは専門的な装置を必要とせず，既製中間体を用いている。私たちは所有したり運営したりすることもなく、薬物や医薬製品を製造、貯蔵、流通または試験するための施設を所有または運営するつもりもない。私たちは私たちの臨床化合物を合成して薬品を製造するために第三者契約製造業者に依存してきた。

グラクソ·スミスクラインがibrexafungerp薬物を製造するサプライヤーの製造プロセスと設備を審査したところ，ibrexafungerp製造プロセスに汎用された設備を用いて製造された非抗菌β−ラクタム薬物物質が知られている。FDAの現在のガイドライン草案は，非抗菌β−ラクタム化合物の生産を他の化合物と分離することを提案しており，β−ラクタム化合物は感作剤として可能であり，ある人ではアレルギーやアレルギー反応を引き起こす可能性がある。提案された隔離がなければ、交差汚染の危険がある。Ibrexafungerpがβ−ラクタム化合物に汚染されているかどうかは不明であり，可能なβ−ラクタム交差汚染による有害事象の報告もなされていない。しかし、高度な慎重さとGSKの提案から、我々はBREXAFEMME(ibrexafungerp錠剤)を市場から回収し、Mario 3期研究を含むibrexafungerpの臨床研究を一時的に保留した。

患者レベルと臨床製品のリコールはすでに開始され、著者らは経験豊富なサプライヤーと協力してこの過程を管理している。我々はすでにFDAと接触し始めており，2023年9月の会議でFDAはわれわれの自発的な棚上げに同意し，臨床的放置を行った。私たちはFDAにより多くの情報を提供し、この問題を解決する潜在的な方法を検討するために努力している。臨床保留とリコールは著者らが行っている2つの臨床研究：3期Mario研究と1期授乳研究に影響を与える。最近の完成に影響を与えないFuri、CARE、VINQUISH、SCYNERGIAを持っています

臨床研究、その投与量はすでに完成した。FDAは、ibrexafungerpの同情的使用計画は、患者の治療医が有利な利益−リスク評価を得、限られたまたは他の治療選択がない患者にibrexafungerpを提供するリスクを患者に意識して同意させる限り、継続可能であることを決定した。これは，現在この計画中の患者や新規患者に適用され，利用可能な供給の確認を待つ。われわれの臨床前段階化合物SCY−247はこれらの発展の影響を受けない。

FDAが可能なβ−ラクタム交差汚染によりibrexafungerpの臨床研究を棚上げしたことから，我々はすでに第三者契約メーカーと何らかの新しい製造プロトコルを締結し，新たなロットのibrexafungerpの生産を開始し，臨床放置を解除し，影響を受けた臨床研究，Mario段階研究，1段階授乳研究を再開すると信じている。

政府の広範な監督管理を受ける薬品生産プロジェクトは強力な品質保証システムと関連技術と監督管理の専門知識を持つ経験豊富な人員、及び強力なプロジェクト管理技能を必要とする。我々は，GSKがGSKライセンスプロトコルによって責任を負うまで，これらの活動を管理する能力のあるチームを持っていると信じている.我々と臨床開発生産と供給を支援する協定を締結した主要第三者サプライヤーは必要な施設、設備と技術専門長、全世界の監督管理とコンプライアンス要求に符合する品質システム、関連衛生当局の満足できる監督管理検査記録及び薬物と薬品の供給における信頼できる記録を持っていると信じている。

我々のコア薬物開発業務に関する協力と許可協定

私たちにはコア薬物開発事業に関する多くの許可と協力協定があります

グラクソ·スミスクライン

2023年3月30日、GSKとライセンス契約(GSKライセンス契約)を締結しました。グラクソ·スミスクライン許可協定の条項によると、私たちはグラクソ·スミスクラインに独占的(たとえ私たちおよびその付属会社に対しても)、印税があり、再許可可能な許可を付与し、許可された製品BREXAFEMMEを含む開発、製造および商業化のために使用されるが、大中国地域およびいくつかの他の第三者に許可された国(グラクソ·スミスクライン地域)を除く。双方は2023年5月にGSKライセンス契約が所期の取引を完了し、9000万ドルの前払いを受けた。2023年6月、グラクソ·スミスクライン許可協定の下で2500万ドルの業績開発マイルストーンを達成したことを発表しました。この記念碑的支払いはICにおけるibrexafungerpの3期Mario研究の開発目標に従うとともに，行っているibrexafungerp実験を継続して行っている.グラクソ·スミスクライン許可プロトコルの改訂は，BREXAFEMMEの商業化遅延とこの事件に関連するibrexafungerpのさらなる臨床開発に関与している。

メルク社

私たちは当初、メルク社の子会社であるメルクシャープ(Merck)と協力してibrexafungerpを発見·開発した。2013年5月、メルク社はibrexafungerp(MK-3118とも呼ばれる)のすべての開発権と商業化権利を譲渡した。この決定は，メルク社の感染症製品の組み合わせを審査·優先順位付けしたものである。合意条項によると、私たちは、すべての関連技術文書、臨床前データ、メルク社が行った7つの第1段階試験のデータ、および薬品および医薬物質を含むibrexafungerpのすべてのヒト健康権利を取得した。その協定はすべての印税義務が満了するまで続くだろう。いずれか一方に実質的な違約が存在し、書面通知を受けても違約行為を救済していない場合、本プロトコルは終了することができる。2014年1月、メルクは私たちに独占的に許可されたibrexafungerpに関連する特許を私たちに譲渡した。特許譲渡の条項によると、メルク社はこれ以上特許を維持する責任がない。メルク社は最初にアメリカ、主要なヨーロッパ市場と日本でそれぞれ第二段階の臨床研究を開始し、NDA提出とマーケティング承認後にマイルストーンを獲得する資格があり、総金額は1900万ドルに達する可能性がある。また、メルクはibrexafungerpの世界での販売状況に応じて階層的特許権使用料を獲得する。総特許権使用料は純売上高の中位から上位であり，初回商業発売から10年以下であり，ibrexafungerpの純売上高の特許権使用料を国/地域別にメルクに支払う予定である。

2014年12月にメルク社とマイルストーン支払いを延期するライセンス契約改正案を締結したため，ibrexafungerp化合物を含む製品(延期マイルストーン)の第1段階2臨床試験を開始した場合には，何の期限もない。修正案はまた、ibrexafungerp化合物を含む製品の第1段階3臨床試験の開始時に支払われる繰延マイルストーンに相当する金額である。2016年12月と2019年1月に，メルク社とライセンス契約の第2回と第3回改訂を行い，マイルストーン支払いを得るための3期臨床試験を開始した内容を明らかにした。2019年1月、消失フェーズ3 VVC計画を開始したため、記念碑的な支払いはメルク社に支払い、2019年3月に支払わなければならない。

2020年12月2日、私たちはメルク社と許可合意の4つ目の修正案を達成した。この修正案は、秘密協定を初めて提出する際にメルク社に支払うべき2つの現金マイルストーンの支払いをキャンセルしました。この2つの支払いは

FDAはVVC治療のibrexafungerpのNDA申請を受け，2021年6月にわれわれがVVCを治療したibrexafungerpのNDAを米国で初めて承認した。これらの現金マイルストーン支払いは、将来欠メルクのibrexafungerpの純売上高の特許権使用料に計上される。修正案があれば、このようなマイルストーンは現金で支払われないので、信用は生まれないだろう。改正案によると、私たちはまた、以前にメルク社に支払った記念碑的支払いから蓄積された将来の特許権使用料の免除を失う。許可協定の他のすべての重要な条項は変わらないままだ。

Hansoh

2021年2月、私たちはハンソ(上海)健康科技有限公司と江蘇ハンセン製薬有限公司と独占許可と協力協定(ハンソ許可協定)を締結した (総称してハンソと呼ぶ)これにより，我々はハンソに独占許可を与え，内地中国，香港，マカオ，台湾を含む大中国地域でibrexafungerpを研究·開発·商業化した.ハンソ許可協定の条項によると、ハンソは大中華区におけるibrexafungerpの開発、監督管理許可、商業化を担当する。私たちは1，000万ドルの前金を受け取り、1.12億ドルにのぼる開発とビジネスマイルストーンを獲得し、製品の純売上高の2桁の低印税を得る資格がある。私たちに特定の地域で販売される印税を支払う義務は、Hansohが便宜上事前に通知するか、または他の特定の場合に事前に終了しない限り、その地域製品のすべての知的財産権および規制排他的満了の日が遅い日と、最初の商業販売から10年続くだろう。

R-薬業

2013年8月、ロシアの有力病院医薬品サプライヤーR-Pharmと合意し、ロシア、トルコ、およびいくつかのバルカン、中央アジア、中東、北アフリカ諸国の人間の健康分野でibrexafungerpを開発および商業化する独占的権利を付与した。私たちはアメリカ、ヨーロッパ、そしてアジアでibrexafungerpを商業化する権利を保持している。2014年11月，R−Pharmと補足計画を達成したことにより，R−Pharmは修正されたIV製剤開発計画を通知され，R−Pharmは特定したIV製剤開発と製造コストの返済に同意した。2013年8月、私たちはR-Pharmから150万ドルの返金不可前払いを受け取り、70ヶ月以内に確認し、全額償却しました。この協定は私たちの総合貸借対照表、業務表、または現金フロー表に重要ではない。

政府の監督管理

政府の監督管理

その他の事項以外に、アメリカ連邦、州と地方各級及びその他の国の政府当局は薬品の研究、開発、テスト、製造、任意の製造変更、包装、貯蔵、記録、ラベル、広告、販売促進、流通、マーケティング、輸出入などに対して広範な監督管理を行う。米国や外国で規制の承認を受ける手続きや、その後適用される法規や条例の遵守には、多くの時間と財力が必要だ。

アメリカの薬品審査手続き

米国では，FDAは連邦食品，薬物，化粧品法案(FDCA)に基づいて薬品を規制し，法規を実施している。規制の承認を得て、その後、適切な連邦、州、地方、外国の法規と条例を遵守する過程には、多くの時間と財政資源が必要だ。製品開発プロセス、承認プロセス、または承認後の任意の時間において、出願人が適用される米国の要求を遵守できない場合、FDAが承認待ちのNDAの承認を拒否する、承認の撤回、臨床保留の実施、警告状の発行、製品のリコール請求、製品の差し押さえ、生産または流通の完全または部分的な一時停止、禁止、政府契約の拒否、原状回復、返還、または民事または刑事罰のような様々な行政または司法制裁を受ける可能性がある。

FDAが米国で発売される前に必要とされるプログラムは、一般に以下のような態様を含む

セキュリティプロトコルおよびすべての関連情報を評価した後、FDAは承認書を発行する可能性があり、場合によっては完全な返信が発行される可能性がある。完全な返信状は、一般に、NDAの最終承認を保証するために満たされなければならない特定の条件の宣言を含み、FDAが出願を再検討するために追加の臨床または臨床前試験が必要とされる可能性がある。

臨床前研究

臨床前研究は製品の化学、毒性と調合に対する実験室評価、及び潜在的安全性と有効性を評価する動物研究を含む。INDスポンサーは，臨床前試験の結果を製造情報，分析データ，任意の利用可能な臨床データや文献などとともにINDの一部としてFDAに提出しなければならない。IND提出後も，いくつかの臨床前試験が継続される可能性がある。INDはFDAが受信した30日後に自動的に発効し、それ以前にFDAが1つまたは複数の提案された臨床試験に対して懸念または問題を提起しなければ、臨床試験を保留する。この場合，INDスポンサーやFDAは臨床試験開始前に未解決の問題を解決しなければならない。したがって，INDの提出はFDAが臨床試験の開始を許可しない可能性がある。

臨床試験

臨床試験は、GCP要求に適合する合格した研究者の監督の下で、研究中の新薬をヒト被験者に投与することに関連し、すべての研究対象に任意の臨床試験に参加することを書面で提供することを要求するインフォームドコンセントを含む。臨床試験は，研究目標を詳細に説明し，安全性をモニタリングするためのパラメータと評価する有効性基準のシナリオで行った。INDの一部として，各臨床試験の案と任意の後続の案修正案をFDAに提出しなければならない。また，臨床試験に参加する各機関のIRBは，その機関が臨床試験を開始する前に任意の臨床試験の計画を審査·承認しなければならない。いくつかの臨床試験に関する情報は，そのClinicalTrials.govサイト上で公開伝播するために，特定の時間枠で米国国立衛生研究院(NIH)に提出されなければならない。

人体臨床試験は通常3つの連続段階に分けて行われ、場合によっては、この3つの段階は重複或いは合併する可能性がある：

第1段階：医薬は、健康なヒト対象または標的疾患または状態を有する患者に最初に導入され、安全性、用量耐性、吸収、代謝、分布、排泄を試験し、可能であれば、その有効性の早期兆候を得る。

第二段階：この薬剤は、可能な副作用および安全リスクを決定するために、標的疾患の限られた患者集団に使用され、特定の標的疾患に対する製品の治療効果を初歩的に評価し、用量耐性および最適用量を決定する。

第3段階：良好に制御された臨床試験では、薬剤は、許可のために製品の有効性および安全性を統計的に評価し、製品の全体的なリスク·利益プロファイルを確立し、製品のラベルに十分な情報を提供するのに十分なデータを生成するために、標的疾患の拡大患者集団に使用される。

臨床試験結果を詳細に説明する進捗報告は少なくとも毎年FDAに提出しなければならず，深刻な有害事象が発生すればより頻繁に提出される。第一段階、第二段階および第三段階の臨床試験は、いかなる規定の時間内にも成功できないことがあり、あるいは全く成功できない。また、FDAやスポンサーは、研究対象が受け入れられない健康リスクに直面していることを発見することを含む、随時様々な理由で臨床試験を一時停止または終了することができる。同様に、1つの臨床試験が委員会の要求に従って行われない場合、または薬剤が患者に予期せぬ深刻な傷害を与えた場合、IRBは、その所在機関の臨床試験の承認を一時停止または終了することができる。

場合によっては、FDAは、NDA承認後に薬物の安全性および有効性をさらに評価することを条件として、候補製品のNDAを承認するために、スポンサーが追加の臨床試験を行うことに同意する可能性がある。このような承認後の実験は一般的に第4段階研究と呼ばれる。

場合によっては，新たなセキュリティ情報が出現し，薬物のリスク−メリットが疑問視されると，FDAはスポンサーに承認後の臨床試験を命令する可能性もある。これらの臨床試験は通常発売後要求(PMR)と呼ばれる。

“収益法案”

FDAは突破療法、迅速チャネル指定と優先審査を含む各種の迅速開発計画があり、ある資格に符合する薬物の開発とFDA審査過程を加速或いは簡略化することを目的としている。これらの計画の目的は，FDA標準審査プログラムよりも早く患者に重要な新薬を提供することである。

現在発生している抗生物質奨励法案(GAIN法案)は、専門期間の延長、迅速なチャンネルと優先審査を含むスポンサーにいくつかのメリットを提供することによって、深刻な或いは生命に危害を及ぼす感染の治療に使用するための新しい抗菌と抗真菌薬物の開発を奨励することを目的としている。これらの福祉を享受する資格があるためには，開発中の製品は合格証明書を求めて付与されなければならない。

Gain Actにおいて決定された基準によれば、製品は、深刻または生命に危険な感染を治療するためのヒトによって使用される抗菌または抗真菌薬でなければならない

高速チャネル指定

FDA は、効果的な治療法がない重篤または生命を脅かす疾患または状態の治療を目的とし、その疾患に対するアンメット · メディカル · ニーズに対処する可能性を実証する医薬品の開発を促進し、審査を迅速化することが求められています。ファストトラックプログラムの下では、新薬候補のスポンサーは、 FDA に対し、新薬候補の IND の提出と同時に、またはその後に、特定の適応症のための新薬候補をファストトラック医薬品として指定するよう要求することができます。FDA は、スポンサーの要請を受領してから 60 日以内に、医薬品候補がファストトラック指定の資格があるかどうかを決定しなければなりません。

医薬品候補がファストトラック指定を受けた場合、スポンサーは FDA とより頻繁なやりとりを行うことができ、 FDA は申請が完了する前に NDA のセクションを見直すことができます。このローリングレビューは、申請者が残りの情報の提出スケジュールを提供し、 FDA が承認し、申請者が適用される利用料を支払う場合に利用できます。しかしながら、 FDA の申請審査期間目標は、 NDA の最後のセクションが提出されるまで開始されません。さらに、 FDA が臨床試験プロセスで明らかになったデータによって指定がもはや裏付けられていないと判断した場合、 FDA はファストトラック指定を取り消す可能性があります。

承認後に要求する

FDAによって生産または流通を許可された薬品はFDAの普遍的かつ持続的な監督管理を受けなければならず、その中には記録保存、定期報告、製品サンプリングと流通、広告と販売促進、および製品の不良反応の報告に関連する要求が含まれている。承認後、新たな適応の追加、製造変更、または他のラベル宣言など、承認された製品の大多数の変更は、さらなるテスト要件およびFDA前の審査および承認を受けなければならない。また，任意の上場製品やそのような製品を製造する機関，および臨床データへの補充応用の申請費には，継続的な年間使用料要求がある。

FDAが製品を承認しても、承認された製品の使用適応を制限することができ、製品ラベルに禁忌症、警告または予防措置を含むことを要求し、ブロック警告を含む承認後の研究を要求し、承認後の薬物の安全性をさらに評価するための第4段階の臨床試験を含み、商業化された製品を監視するための試験および監視計画を要求するか、または販売制限またはREMS下の他のリスク管理メカニズムを含む他の条件を適用することは、潜在市場に大きな影響を与える可能性がある

製品の収益性を高めていますFDAは発売後の研究或いはモニタリング計画の結果に基づいて、製品の更なるマーケティングを阻止或いは制限することができる。

また，薬品メーカーや他の生産·流通承認薬品に参加する実体はFDAと州機関にその機関を登録し，FDAやこれらの州機関からcGMP要求の定期的な抜き打ち検査を受けなければならない。製造プロセスの変更は厳しく規制されており，通常FDAが事前に承認して実施する必要がある。FDAの規定はまた、cGMPとのいかなる偏差も調査·是正し、スポンサーやスポンサーが使用を決定する可能性のある任意の第三者メーカーに報告や文書要求を行うことを要求している。そのため、メーカーはcGMPコンプライアンスを維持するために、生産や品質管理の分野で時間、お金、労力をかけ続けなければならない。

FDAは市場に投入された製品のマーケティング、ラベル、広告、販売促進を厳格に規制している。薬品は承認された適応にしか使用できず，承認されたラベルの規定に基づいて普及しており，医師が実践的に未承認の適応のために承認された薬剤を処方することができるにもかかわらず。しかし、製薬会社はラベルと一致する真で誤解されない情報を共有するかもしれない。FDAや他の機関はラベル外用途の普及を禁止する法律や法規を積極的に実行しており，ラベル外用途を不当に普及させていることが発見された会社は重大な民事，刑事，行政責任に直面している可能性がある。

そのほか、処方薬製品の流通は“処方薬販売法”(PDMA)の制約を受け、この法案は連邦一級で薬品と薬品サンプルの流通を管理し、各州の薬品流通業者に対する登録と監督管理に最低基準を設定した。PDMA，州法ともに処方薬製品サンプルの配布を制限し，配布中の責任の確保を求めている。

小児科排他性

小児科専有権は、米国の別のタイプの非特許マーケティング専門権であり、承認された場合、上述した非特許専有期間、およびFDA承認された医薬製品に提出された任意の特許の規制期間を含む任意の既存の専有権の期間を規定し、6ヶ月の規制保護を追加的に提供する。この6ヶ月間の専門権は、FDAが発表した1つまたは複数の研究の“書面請求”に適合する1つまたは複数の小児科研究を自発的に完成させた上で付与される可能性がある。

合格伝染病製品排他性

QIDPのNDAがFDAの承認を得た場合、FDAは、任意の付与された非特許マーケティング排他期間をさらに5年間、例えば、新しい化学実体に付与された5年間排他期間を延長する。この延期はすべての与えられた小児科専門権の延期に対する追加だ。QIDP定義に適合しない用途のために製品が承認された場合、延期された資格は拒否される。

データのプライバシーとセキュリティ

私たちの通常のビジネス過程で、私たちは個人データを含む機密、独自、および敏感な情報を処理するかもしれない。したがって、私たちは、データプライバシーおよびセキュリティに関連する連邦、州、地方および外国の法律、法規、ガイドライン、および業界基準を含む、多くのデータプライバシーおよびセキュリティ義務の制約を受けているか、または制限されている可能性があります。このような義務は、“連邦貿易委員会法”、“2018年カリフォルニア消費者プライバシー法”(CCPA)、“カナダ個人情報保護および電子文書法”、カナダ反迷惑メール立法、EU“2016/679一般データ保護条例”(EU GDPR)、“EU GDPR”(“2018年EU(離脱)法案”(UK GDPR)第3条によって連合王国(UK)法律の一部を構成するEU GDPR)、およびカード業界データセキュリティ基準(PCIDSS)を含むことができるが、これらに限定されない。アメリカ内のいくつかの州はデータプライバシーと安全法を制定したり提案したりした。例えば，バージニア州では消費者データ保護法が可決され，コロラド州ではコロラド州プライバシー法案が可決された。また、私たちは、私たちが個人データをどのように処理するか、個人が私たちの個人データを処理する方法を選択することを正確かつ公平に説明することを要求する様々なアメリカ連邦および州消費者保護法の制約を受けているか、または制限されている可能性がある。

CCPAとEU GDPRは，個人データ処理に関するますます厳しく発展していく規制枠組みの例であり，我々のコンプライアンス義務や任意のコンプライアンスのリスクを増加させる可能性がある。例えば、CCPA規定は、企業が、企業が個人データを収集、使用、および開示することに関連する具体的な開示を提供する義務があり、カリフォルニア州住民によって提出されたその個人データに関連するいくつかの要求に応答する(例えば、企業の個人データ処理活動を理解すること、個人データを削除すること、および特定の個人データを開示しないことを選択すること)を含む。また、CCPAは、法定損害賠償の裁決を含む可能性があるデータ漏洩行為に対する民事処罰と個人訴権を規定している。また、2023年1月1日に施行された2020年カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)は、カリフォルニア住民に何らかの敏感な個人データの使用を制限する能力を与え、個人データの保持の制限を確立し、データ漏洩のタイプを拡大するCCPAを拡大した

CCPA個人訴訟権利の制約を受け、新しい法律を実施し実行するための新しいカリフォルニアプライバシー保護局を設立します。

外国データプライバシーおよびセキュリティ法律(EU GDPRおよびイギリスGDPRを含むがこれらに限定されない)は、これらの法的制約を受けたエンティティに対して重大で複雑なコンプライアンス義務を規定している。例えば、EU GDPRは、欧州経済域内に設立された任意の会社と、欧州経済域内のデータ主体に商品またはサービスを提供すること、または欧州経済地域内のデータ主体の行動を監視することに関連する個人データを処理する会社に適用される。これらの義務は、個人データ処理を特定、明確、および合法的な目的に限定するために必要なこと、個人データ処理に法的根拠を要求すること、場合によってはデータ保護官を任命することを要求すること、データ当事者への透明性義務を増加させること、場合によってはデータ保護影響評価を要求すること、個人データの収集および保留を制限すること、データ当事者の権利を増加させること、データ当事者が同意するより高い編纂基準を正式に決定すること、個人データに対する技術および組織保障の実施および維持を要求すること、関連監督当局および影響を受けた個人に特定の個人データに違反する行為を通知することを含むことができる。イギリスおよび/またはEUの代表者を任命することが許可されている場合もある。

“リスク要因”の節を参照して、私たちが制限される可能性のある法律および法規に関するより多くの情報、およびこれらの法律および法規に関連する業務リスクについて理解してください。

他のアメリカの医療保険法やコンプライアンスの要求は

米国では、FDA以外にも、連邦医療保険や医療補助サービスセンター(CMS)、米国衛生·公衆サービス部(HHS)の他の部門、例えば監察長事務室、米国司法省(DoJ)、司法省内の個別連邦検事室、州や地方政府など、様々な連邦、州、地方当局によって規制されている。例えば、米国では、販売、マーケティング、科学教育プロジェクトはまた、州および連邦詐欺および乱用法律、虚偽クレーム法律、透明性法律、政府価格報告、および健康情報プライバシーおよびセキュリティ法律を遵守しなければならない。これらの法律には以下の内容が含まれている

例えば、販売、マーケティング、科学/教育支援プロジェクトは、連邦と州の反詐欺·乱用法、虚偽申告法、“健康保険携行性と責任法”(Health Insurance Porability and Account Act、HIPAAと略す)のプライバシー条項および支払い透明法に適合しなければならない。

もし私たちの業務が上記の任意の連邦および州医療保健法律または私たちに適用される任意の他の政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事、刑事と行政制裁、損害賠償、返還、罰金、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、監禁、誠実な監督と報告義務、契約損害を含む重大な処罰を受ける可能性がある。

外国監督管理

アメリカ国外でいかなる製品を販売するためには、私たちは他の国の安全性と有効性に関する多くと異なる監督管理要求、及び私たちの製品に対する臨床試験、マーケティング許可、商業販売と流通などの方面の監督管理要求を遵守する必要がある。私たちの製品がFDAの承認を得ているかどうかにかかわらず、私たちは外国の比較可能な規制機関の必要な承認を得て、これらの国で臨床試験を開始したり、販売したりする必要があります。承認過程は国によって異なり、追加の製品テストと追加の行政審査期限が関連する可能性があります。他国で承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは異なり、さらに長くなる可能性がある。一方の国の規制承認は他の国の規制承認を確保することはできないが、1つの国で規制承認を得られなかったり、遅延したりすることは、他の国の規制過程に悪影響を及ぼす可能性がある。

薬品の保証範囲，定価と精算

私たちがBREXAFEMMEと私たちの任意の候補製品を商業化することに成功できるかどうかは、ある程度アメリカと外国政府当局、個人健康保険会社と他の第三者支払人が私たちの候補製品と関連治療のために適切な保険と補償レベルを確立する程度に依存する。私たちが監督部門の承認後に製品を商業化する多くの市場では、薬品の価格は直接価格制御と異なる価格制御メカニズムを持つ薬品精算計画の制約を受ける。米国では、第三者支払者の間に統一された薬品保険や精算政策はない。第三者支払者は、ある候補商品に保険を提供することを決定し、他の支払者もその候補商品に保険を提供することを保証することはできない。したがって、カバー範囲を決定するプロセスは、しばしば時間がかかり、高価である。

ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。また，これらの支払者は価格に挑戦し，医療の必要性を検査し，候補医療製品の費用対効果を審査することが増えている。新たに承認された薬物の保険や補償には，特に重大な遅延が生じる可能性がある。第三者支払者は、承認されたリスト上の特定の製品、いわゆる処方表に保証範囲を制限することができ、FDAによって承認された特定の適応のすべての薬剤を含まない可能性がある。私たちはその製品の医療の必要性と費用効果を証明するために、高価な薬物経済学的研究を行う必要があるかもしれない。そのため、保証範囲の確定過程はよく時間と高価な過程であり、各支払人にそれぞれその製品を使用する科学と臨床支持を提供する必要があり、保証と十分な補償を得ることができない。さらに、競合する後発薬が利用可能な場合、第三者支払者は、その処方に特定のブランドの薬剤を含むことを拒否する可能性がある。連邦医療保険制度の下で，病院は入院患者の期待支払制度に基づいて精算を行っている。この定価方法は，特定の診断関連集団に応じて病院に単一の支払金額を提供する。したがって，病院入院サービスの医療保険精算では，病院は財政的インセンティブがあり，侵襲性真菌感染，特にこれらの薬剤の静脈製剤は，通常病院で管理されているため，最も安価な薬剤を用いて治療することができる。また、保証政策と第三者精算料率は随時変化する可能性がある。規制部門の承認を得た1つまたは複数の製品が有利な引受·精算状態を獲得しても、将来的にはあまり有利ではない引受政策や精算料率が実施される可能性がある。

公的および民間医療支払者は、製造業者と割引を交渉すること、および等級別処方および他のメカニズムを使用することを含む、様々なメカニズムによってコストを制御し、薬品の定価に影響を与え、これらのメカニズムは、いくつかの薬剤が治療カテゴリ内の他の薬剤よりも特典を得る機会を提供する。支払者は他の基準を設定して薬物の使用を管理しており，これらの薬剤は医学的に適切と考えられるため，精算や他の方法でカバーされている。特に、多くの公的医療および個人医療支払者は、FDAによって承認された、または他の適切な証拠(例えば、出版された医学文献)によって支持され、公認された医薬品略編における薬物の使用に制限され、公認されている医薬品の使用に制限される。薬品アセンブリは1種の出版物であり、特定の薬品の現有の医学証拠をまとめ、1種の薬物のどの用途が既存の証拠の支持を得たか、あるいは支持されていないかを確定し、これらの用途がFDAの許可を得たかどうかにかかわらず。

医療改革

アメリカと一部の外国司法管轄区では、すでにいくつかの立法と監督管理改革を継続し、医療システムの改革を提案し、コストをコントロールし、質を高め、医療サービスを獲得する機会を拡大する。例えば、米国では、“平価医療法案”は、政府や民間保険会社が医療保健に資金を提供する方法を大きく変え、米国の製薬業に大きな影響を与え続けている。“平価医療法案”のいくつかの面で行政、司法、国会の挑戦を受けている。例えば、2021年6月17日、米国最高裁は、“個人権限”が国会で廃止されたため、“平価医療法案”全体が違憲だと弁明する手続き理由に基づく挑戦を却下した。2022年8月16日、総裁·バイ登は2022年インフレ削減法案に署名し、個人が平価医療法案市場で医療保険を購入する強化補助金を2025年に延長した。2025年からアイルランド共和軍は，受益者の最大自己負担コストの著しい低減と新たなメーカー割引計画の作成により，連邦医療保険D部分計画下の“ドーナツ脆弱性”を解消した。“平価医療法案”は将来的に司法や国会の挑戦を受ける可能性がある。これらの課題やバイデン政府の医療改革措置が“平価医療法案”や我々の業務にどのように影響するかも不明である。

“平価医療法案”が公布されて以来、米国は他の立法改正も提出し、可決した。これらの変化には、2013年4月1日から提供者に支払われる連邦医療保険総金額が2%減少することが含まれており、インフラ投資や雇用法案を含む後続立法改正により、国会が追加的な行動を取らない限り、この規定は2032年まで有効となる。2013年1月、“2012年米国納税者救済法”が署名され、いくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険を減らし、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効が3年から5年に延長された。これらの法律は連邦医療保険や他の医療資金のさらなる減少を招く可能性があり，承認されれば，我々医薬品の顧客および我々の財務運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

アメリカは薬品定価のやり方に対する立法と法執行への興味もますます大きくなり、これは数回の国会調査、大統領行政命令及び提案と公布された連邦と州立法を招き、これらの立法は製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品に対する計画補償方法を改革することを目的としている。例えば、2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬に対する条項が複数ある。バイデン行政命令への対応として，2021年9月9日，HHSは高薬価に対応した総合計画を発表し，その中で薬品定価改革の原則を概説し，国会がとりうる様々な潜在立法政策と，HHSがとりうる潜在行政行動がこれらの原則を推進することを示した。また、アイルランド共和軍は他の事項を除いて、(I)連邦医療保険(Medicare)がカバーするいくつかの高支出、単一由来の薬物と生物製品の価格について衛生·公衆サービス部に交渉し、(Ii)連邦医療保険B部分とD部分にリベートを徴収し、インフレを超える価格上昇を処罰するよう指示した。これらの規定は法的挑戦を受ける可能性があるにもかかわらず、2023年度から段階的に施行される。2023年8月29日、HHSは、連邦医療保険薬品価格交渉計画が現在法的挑戦を受けているにもかかわらず、価格交渉を受ける上位10種類の薬物のリストを発表した。アイルランド共和軍がどのように実施されるかは不明であるが，法的挑戦を受ける可能性があるにもかかわらず，製薬業に大きな影響を与える可能性がある。それは.バイデン政府の2022年10月の行政命令に応答するため、衛生·公衆サービス部は2023年2月14日に報告を発表し、CMS革新センターによってテストされた3種類の新しいモデルを概説し、これらのモデルはそれらの薬物コストを下げ、獲得性を促進し、医療の質を高める能力に基づいて評価を行う。これらのモデルが将来の任意の医療改革措置で使用されるかどうかは不明である。また、2023年12月7日、バイデン政府は“ベハ·ドール法案”下の参入権を使用することで処方薬の価格を制御するイニシアチブを発表した。2023年12月8日、米国国家標準·技術研究所は、権限行使を考慮した機関間指導枠組み草案を発表し、その中で初めて製品価格を機関が進行権を行使する際に使用できることを決定する要因とした。これまでデモの権利を行使したことはなかったが、新たな枠組みの下で、この権利が継続するかどうかは定かではない。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。例えば、FDAは、2024年1月5日に、特定の州医療計画のためにカナダから特定の薬剤を輸入するフロリダ州804条輸入計画(SIP)の提案を承認した。この計画がどのように実施されるか，どのような薬剤が選択されるか，その計画が米国やカナダで法的挑戦を受けるかどうかは不明である。他の州もFDAの審査を待っているSIP提案を提出した。このような承認された輸入計画が一旦実施されると、これらの計画がカバーする製品の薬品価格をより低くする可能性がある。

知的財産権

私たちは、私たちの製品候補および成分、それらの使用方法、および私たちの業務発展に重要なビジネス的意義を持つ他の発明の特許を求めて維持することを含む、私たちの業務に重要と考えられるノウハウを保護するために努力しています。私たちはまたビジネス秘密に依存して私たちの業務を特許保護から保護したり特許保護に適していないと考えています。

2024年3月1日現在、我々は、新規化合物、それらを含む組成物、それらの製造方法、および医薬製剤としてのそれらの使用を要求する10件以上の発行された米国特許および125件以上の非米国特許を有しており、有効期間は2027年から2038年の間で満了している。これらの特許のうち、6つの米国特許はibrexafungerpに関連し、1つの米国特許はSCY-247に関連している。私たちは世界の多くの司法管轄区域でいくつかのアメリカ特許と多くの非アメリカ特許出願を積極的に申請しています。

Ibrexafungerpは、米国において物質成分特許(米国特許番号8，188，085)によって保護されている；BREXAFEMMEおよび我々が行っている臨床試験のためのクエン酸塩を含むibrexafungerp塩および多形体に関連する3つの特許が発行されている；および真菌感染の治療または予防におけるibrexafungerpの使用に関する2つの特許。‘085特許は現在2030年に満了します。私たちは1984年の“薬品価格競争と特許期限回復法”(“ハッジ·ワックスマン法案”)に基づいて特許期間の延長を申請し、085年の特許の期限は2035年に延長されると信じている。Ibrexafungerpクエン酸塩をカバーする3つの特許は2035年に満了する。Ibrexafungerp用途をカバーする2つの特許は2038年に満了する。物質のibrexafungerp成分は世界60以上の司法管轄区域の1つの特許で覆われており，いくつかの特許出願が出願されている。Ibrexafungerpの処方や抗真菌薬としての使用に関する他の特許出願が提出されており，現在承認中である。承認された場合、新しい特許ファミリーは、いくつかのibrexafungerp製剤または用途の特許保護を2040年まで延長することができる。このリスクおよび私たちのノウハウやプロセスに関連するより包括的なリスクについては、“リスク要因--私たちの知的財産権に関連するリスク”の節を参照されたい

SCY−247は米国で発行された合成物質特許(米国特許番号7，863，465)によって保護されている。特許465号は現在2029年に満期になります。SCY−247型物質の組成は，欧州，日本，中国を含む世界の他のいくつかの管轄区の特許で覆われている。

従業員

2024年3月1日現在、私たちは29人の従業員がいて、彼らはすべて常勤社員です。私たちの従業員は行政、会計と財務、研究、臨床開発、製造と業務開発などの機能に従事しています。私たちは私たちが従業員と仲がいいと信じている。

企業情報

私たちは1999年11月4日にデラウェア州で登録設立された。私たちの会社の本社は恒信広場13号1号にありますこれは…。ニュージャージー州ジャージー市、郵便番号：07302。

私たちの会社のサイトの住所はwww.scynexis.comです。我々のForm 10-K年次報告，Form 10-Q四半期報告，Form 8-K現在の報告，および取引法第13(A)または15(D)節に提出または提出された報告の修正案により，我々のサイトで無料で取得することができる.当社のサイトに掲載されているまたは当社のサイトから取得できる資料は本年度報告の一部ではなく、本年度報告に掲載されている当社のサイトアドレスは非アクティブテキスト参照のみである。

第1 A項。掘削するSK因子

我々の業務を評価する際には、以下のリスクと、本10-K表年次報告に含まれる他の情報をよく考慮しなければなりません。これらのリスク要因は、私たちの実際の結果が、私たちがこの10-K表の年次報告書で行った前向きな陳述と、私たちが時々行う可能性のある展望的な陳述に含まれる結果とは大きく異なる可能性がある。実際に以下のいずれかのリスクが発生すれば、私たちの業務、財務状況、経営業績が損なわれる可能性があります。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちは現在知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思う他の危険と不確実性はまた私たちの業務を損なう可能性がある。

私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク

我々がibrexafungerpを開発できなければ，GSKライセンスプロトコルで期待される利点を実現できないかもしれない.

我々がGSKライセンスプロトコルにより収入を創出する能力は，我々がibrexafungerpをさらに開発する能力に依存する.以下に説明するibrexafungerpに関するリスクは、GSKライセンス契約によって予想される開発、規制、商業および販売マイルストーン、および特許使用料の一部または全部を取得することを阻害する可能性があり、これは、私たちの業務および運営業績に大きな悪影響を及ぼす可能性があるので、私たちのリスクであり続けるであろう。

私たちの利益の歴史は限られていて、私たちは商業販売を許可された製品だけがGSKの許可を得て、製品リコールの影響を受けて、これまで製品販売から得られた収入は限られていました。したがって、私たちは損失を減らし、収益性を維持することがまだ確認されていない。

私たちは予測可能な未来に利益を上げないと予想している。会社設立以来、2023年12月31日までの年度の純収益6，700万ドルを除いて、当社は毎年純損失を出しており、GSK許可協定に基づいて受け取った前金9，000万ドルが主な原因となっている。2023年12月31日までの累計赤字は約3.552億ドル。未来に基づいて、私たちの戦略的重点と私たちの財政資源約束はibrexafungerpの発展に使用されるだろう。2023年12月31日まで、私たちは現金、現金等価物、投資9800万ドルを持っている。設立以来、私たちは運営で大きな損失を受け、追加的な融資が必要になるだろう。

私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想している。私たちの純損失は四半期ごとに大きく変動するかもしれません。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています

また、米国食品医薬品局(FDA)が現在の予想外またはそれ以上の状況で検討することを要求すれば、私たちの費用が増加する可能性がある。

以上のような理由から，予測可能な未来に純損失と運営キャッシュフローが負となることが予想され，いつあるいは利益が得られるかは予測できない。私たちの損失と負のキャッシュフローはすでに私たちの株主権益、財務状況、経営報告書に実質的な悪影響を与え続けるだろう。

多くの要因が当社の経営業績を四半期や年度ベースで変動させることが予想され、将来の業績を予測することが困難になる可能性があります。

私たちの財務状況と経営業績は過去に大きく異なり、様々な要素のため、各四半期あるいは毎年変動し続けます。その中の多くの要素は私たちがコントロールできません。以下の業務に関連する要因、および本報告の他の部分に記載されている要因は、これらの変動を引き起こす可能性がある

上記の各種要因及びその他の要因により、どの四半期又は年度の業績も将来の経営業績の指標と見なすべきではない。また、私たちが行ったどの財務予測も、私たちが予測した日に行われたものであり、これらのリスクや不確実性の影響を受けて、これらの財務予測は実現できない可能性がある。

私たちは引き続き大量の追加資金を必要とし、もし私たちが必要な時に資金を調達できなければ、私たちは私たちのibrexafungerp開発計画とSCY-247の計画開発を延期、減少、または廃止することを余儀なくされるだろう。

臨床前研究や臨床試験を含めた薬物製品の開発は，コストが高い。FDAが私たちの現在の予想を超えた追加研究を要求すれば、私たちの費用は現在の予想を超える可能性があり、私たちが計画したNDAの提出時間は延期される可能性があり、いかなる潜在的な製品承認も遅れる可能性がある。私たちは株式および/または債務証券を追加発行することでより多くの資金を調達するか、戦略連合または第三者と協力することで資金を得る必要があるかもしれない。いずれにしても、我々が開発を求める可能性のある任意の製品の開発を完了し、規制部門の承認を求め、承認された場合に商業化するための追加資金が必要となる。

私たちが追加の資金を得ることを要求されると、追加の資金調達努力は、私たちの経営陣の日常活動に対する注意をそらす可能性があり、これは、ibrexafungerpの開発と、私たちが開発を求める可能性のある任意の候補製品の能力に悪影響を及ぼすかもしれない。しかも、私たちはもしあれば十分な金額や私たちが受け入れられる条項で融資を受けることを保証することはできない。もし私たちが必要な時や受け入れ可能な条件で追加資本を調達できなければ、私たちは要求されるかもしれない

もし私たちが追加資金調達活動を要求され、私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を集めることができなければ、私たちは開発と商業化努力を行うことができなくなり、私たちの業務、経営業績、見通しに大きな悪影響を及ぼすだろう。

私たちの経営活動は、優先転換可能な手形項目の債務に関する契約によって制限される可能性があり、違約が発生した場合、手形と支払うべき融資を返済する必要がある可能性があり、これは私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。

2019年3月7日、我々は普爽生命科学機会基金VI(普爽)と高度変換可能手形購入協定を締結し、この協定に基づいて、1600万ドルの2025年満期の6.0%優先変換可能手形を普爽に発行し、販売した。

手形購入協定に基づいて違約事件が発生した場合、未返済手形の返済を要求される可能性があります。手形購入協定によれば、吾等は手形購入協定に基づいて金を支払うことができなかった場合、吾等は手形購入協定に違反した場合のいずれかの契約に違反するが、ある違反行為について特定の救済期限を締結しなければならない場合、又は吾等又は吾等の付属会社は破産、債務返済又は再編手続を受けなければならない。このような違約事件が発生した場合、私たちは十分な利用可能な現金を持っていないかもしれないし、株式や債務融資によって追加資金を調達してそのような債務を返済することができないかもしれない。この場合、私たちは、私たちの製品開発または商業化努力を延期、制限、減少、または終了することを要求されることができ、または、私たちが本来より開発およびマーケティングしたい候補製品を開発およびマーケティングする権利を他人に与えることができる。このようなすべての事件は私たちの業務、財務状況、そして経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

不利なアメリカと世界の経済状況は私たちの資本獲得能力に悪影響を及ぼすかもしれない.

私たちの資本獲得能力は、米国と世界経済の全体的な状況、米国と世界の金融市場、および不利な地政学的およびマクロ経済発展の悪影響を受ける可能性がある。アメリカと世界の市場と経済は

部品不足や関連するサプライチェーンの挑戦、大流行病や衝突や関連制裁などの地政学的事態の発展、銀行の倒産、インフレ率の上昇、中央銀行当局がこのようなインフレを制御するための対応など、多くの要因により、状況は引き続き妨害と動揺を受けることになる。我々の資本獲得能力に影響を与える可能性のある一般的な商業·経済条件には、経済成長、債務および株式資本市場の変動、世界金融市場の流動性、米国銀行システム内で流動性を獲得する機会、信用の獲得可能性とコスト、投資家と消費者の信頼、および私たち、私たちのメーカーと私たちのサプライヤーがいる経済の実力が含まれる。

私たちが人間に使用する候補製品の開発、規制承認、商業化に関するリスク

私たちはibrexafungerpが私たちが求めている他の適応で規制部門の承認を得るかどうかを決定することはできず、規制部門の承認がなければ、ibrexafungerpはこれらの適応に使用することができないだろう。規制承認は長く、高価で不確実な過程であり、ibrexafungerpがFDAによって私たちが求めている他の適応のために承認されることを保証することもできない。

GSKによるibrexafungerpの販売による追加的な大きな収入が生じるかどうかは，ibrexafungerpの開発成功と規制部門の承認に依存し，ibrexafungerpはVVCやRVVCの治療に加えて適応にも用いられる。

私たちは現在VVCの治療とRVVCの発生率の減少のために許可された製品の販売が許可されています。私たちはもっと多くの適切な製品を得ることを保証できません。候補製品の開発と商業化は、臨床前と臨床試験、製造、品質体系、ラベル、承認、記録保存、販売、販売促進、マーケティングと流通を含み、アメリカFDAとその他の国家監督管理機関の広範な監督管理を受け、各国の監督管理規定はそれぞれ異なる。NDAまたはNDAサプリメントに対するFDAの承認を得ない限り、アメリカで候補製品を販売することは許可されていません。難治性侵襲性真菌感染、侵襲性肺アスペルギルス症、または任意の他の適応を治療するためのibrexafungerpのNDAサプリメントはまだ提出されていない。秘密協定の承認を得ることは長くて高価で不確実な過程だ。NDAは、各適応の候補製品の安全性および有効性を決定するために、広範な臨床前および臨床データおよび支持情報を含まなければならない。承認申請にはまた製品の化学、製造、制御に関する重要な情報が含まれなければならない。製品開発と監督審査過程は通常数年を要し、多くの不確定性に関連し、開発過程後期に問題が発生する可能性があり、しかも永遠に承認されることは保証されない。製品が承認されても、FDAは、製品ラベルに広範な警告を貼り付けることを要求すること、または発売後の臨床研究および監視または他のリスク管理措置に対して、リスク評価および緩和策の強制実施、またはREMSを含む候補製品の安全性または有効性を監視するために、候補製品の安全性または有効性を監視するために、製品が使用可能な適応を制限することができる。米国以外の市場では候補薬物の承認にも要求があり，我々は発売前にこれらの要求を守らなければならない。1つの国/地域でマーケティング候補製品の規制承認を得ることは、他の国/地域で規制承認を得ることができることを保証することはできないが、1つの国/地域で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国/地域の規制プロセスに悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、規制部門の候補製品に対するいかなる承認も得られると、撤回される可能性がある。Ibrexafungerpや私たちの他の任意の完全資本または協力候補製品が監督部門の承認をタイムリーに得られなかった場合、または監督部門の承認を維持できなかった場合、利益を達成したり、運営を継続したりするのに十分な収入を生み出すことができない可能性がある。また、私たちの機密協定を提出したり、規制部門の承認を得たりすることは、承認された製品が商業的に成功することを保証することはできない。

Ibrexafungerpの経口投与および静脈製剤の両方が合格した感染症製品の状態および迅速なチャネル指定を得ているにもかかわらず、これはFDA審査プロセスの長さが著しく短縮されるか、またはibrexafungerpが最終的にFDAの承認を得ることを保証することはできない。

我々は，“現在抗生物質産生奨励法案”(Gain Act)に基づいてFDAに申請し，外陰膣カンジダ症，侵襲性カンジダ症，侵襲性アスペルギルス症を治療するためのibrexafungerp経口錠剤と静脈製剤の合格感染症製品(QIDP)の指定を取得した。これらの適応に対するibrexafungerpの高速チャネル指定をFDAに申請し，獲得した。実際にQIDP状態および高速チャネル指定を取得することは、FDA従来のプログラムに従って承認を考慮している薬剤と比較して、より速い開発プロセス、審査または承認をもたらすことができない可能性があり、FDAまたは関連Gain Act排他的福祉の最終承認を保証することもできない。

臨床試験の開始、登録、完了の遅延は、私たちのコストを増加させ、ibrexafungerpまたは任意の将来の候補製品に対する規制部門の承認を得る能力を遅延または制限する可能性がある。

我々の現在のibrexafungerp臨床試験が予定通りに完了するかどうか，あるいは全く知られていないかどうか，ibrexafungerpの任意の将来の臨床試験や開発を求める可能性のある将来の候補製品が開始されるかどうか，あるいは開始されれば予定通りに完成または根本的に達成できないかどうかも分からない。臨床試験の開始、登録、完成は様々な原因で延期される可能性があります

さらに、私たち、現在または任意の未来のパートナー、機関審査委員会、FDA、または他の規制機関は、様々な要因によって臨床試験を一時停止または終了する可能性があります

私たちがibrexafungerpまたは私たちが開発を求める可能性のある任意の未来の候補製品に対して追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、私たちはこれらの候補製品の発売承認を遅延させるか、またはこれらの候補製品の上場承認を得ることができない可能性がある。

さらに、私たちが現在または任意の未来のパートナーがibrexafungerpまたは任意の将来の候補製品の開発に権利および責任を持っている場合、彼らは、これらの候補製品の臨床試験を含む候補製品を開発し、商業化する義務を履行できない可能性がある。

規制要件とガイドラインは変化する可能性があり、私たちまたは私たちの任意のパートナーは、これらの変化を反映するために臨床試験案を修正することを適切な規制機関によって要求されるかもしれない。修正案は、臨床試験案を独立した審査委員会に再検討することを私たちまたは私たちの任意のパートナーに再提出することを要求するかもしれません。これは、臨床試験のコスト、時間、または成功の達成に影響を与える可能性があります。もし私たちまたは私たちの任意のパートナーが臨床試験の完了が遅れたり終了したりする状況に遭遇した場合、ibrexafungerpと私たちが開発を求める可能性のある任意の未来の候補製品のビジネス見通しが損なわれ、これらの候補製品の販売から収入を得る能力は阻止または延期されるだろう。さらに、臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的に候補製品の規制承認が拒否される可能性もある。

臨床失敗は臨床発展のいかなる段階で発生する可能性がある。早期臨床試験の結果は必ずしも未来の結果を予測するとは限らないため、私たちあるいは私たちの現在あるいは潜在的な未来のパートナーが臨床試験を通じて開発した任意の候補製品は今後の臨床試験で有利な結果がないかもしれないし、監督部門の承認も得られないかもしれない。

臨床失敗は臨床発展のいかなる段階で発生する可能性がある。臨床試験は陰性または不確定な結果をもたらす可能性があり、私たちまたは私たちのパートナーは決定または監督機関が追加の臨床または臨床前試験を行うことを要求するかもしれない。また、テストから得られたデータは異なる解読の影響を受けやすく、規制機関は私たちのようにデータを有利に解読しない可能性があり、これは規制機関の承認を延期、制限、または阻止する可能性がある。前臨床試験と早期臨床試験の成功は、今後の臨床試験が同じ結果をもたらすことを保証することができない、あるいは他の方法で十分なデータを提供して候補製品の有効性と安全性を証明することができる。通常，早期臨床試験で有望な結果を示す候補製品は，その後の臨床試験で大きな挫折を経験した。また，臨床試験の設計は，その結果が製品申請の承認を支持するかどうかを決定したり，新たな適応の追加申請や他の変更を承認したりすることができるが，臨床試験設計における欠陥や欠点は，臨床試験の進展が良好になるまで明らかにならない可能性がある。私たちは、規制承認を支持したり、新しい適応または他の変化の補充申請を承認したりするために臨床試験を設計し、実行することができないかもしれない。そのほか、潜在製品に対する臨床試験は往々にして、開発努力を継続することは現実的ではない或いは実行不可能であることを表明する。Ibrexafungerpまたは任意の未来の候補製品が安全でないか、または治療効果がないことが発見された場合、私たちまたは私たちの協力者は規制部門の承認を得ることができず、私たちの業務は損害を受けるだろう。例えば、私たちが完成した、進行中、または計画中のibrexafungerp 2期および3期の臨床試験の結果が、規制機関に満足できる主要な治療効果の終点に達しず、許容可能な安全性レベルを示す場合、ibrexafungerpの承認の見通しは実質的で不利な影響を受けるであろう。製薬業界のいくつかの会社は，我々よりも多くの資源や経験を持つ会社を含め，第2段階と第3段階の臨床試験で大きな挫折を経験し，比較的早い臨床試験でも有望な結果を見ている。

場合によっては、多くの要因により、同じ候補製品の異なる試験間の安全性および/または有効性結果に有意差が存在する可能性があり、試験レジメンおよび設計の差、患者集団の大きさおよびタイプの差、投与レジメンの堅持、および臨床試験参加者の中退率を含む。また，ibrexafungerpを服用している患者には，臓器移植，癌や他の免疫系が抑制されている場合など，他にも重大な医療問題があり，これらの医療問題がある場合にはibrexafungerpの効果を測ることは困難である。私たちまたは任意のパートナーが行う可能性のある任意の第2段階、第3段階、または他の臨床試験が、ibrexafungerpおよび開発を求める可能性のある任意の将来の候補製品に対する規制機関の承認を得るために、一貫性および/または十分な有効性および安全性を証明するかどうかを知らない。

私たちは以前秘密協定と補完秘密協定だけを提出しましたが、他の適応や私たちが開発を求める可能性のある未来の候補製品の中で、私たちはibrexafungerpのためにそうすることができないかもしれません。

2期と3期の臨床試験の成功は監督管理の承認を得るキーポイントであり、成功したNDAの提出は複雑な過程である。著者らは監督管理書類の準備と提出の経験が限られており、前に4項目の2期臨床試験と6項目の3期臨床試験しか賛助しておらず、著者らは1つのNDAと1つのNDA治療効果補充材料しか提出しなかった。したがって、私たちはFDAが受け入れられる方法で、私たちが行っているおよび計画中の臨床試験を効率的に実行し、達成することができず、ibrexafungerpの承認、または私たちが開発する可能性のある任意の未来の候補製品の追加的な適応を承認することにつながるかもしれない。私たちは私たちの競争相手よりも多くの時間とより多くのコストを必要とするかもしれないし、私たちが開発を求める可能性のある候補製品の規制承認を得ることに成功できないかもしれない。さらに、私たちが計画した臨床試験や遅延を開始または完了することができず、ibrexafungerpまたは私たちが開発する可能性のある任意の将来の候補製品を商業化することを阻止または延期するだろう。

時間が経つにつれて、規制提出を検討する環境が変わる可能性があり、開発や商業化された任意の候補品を求めて規制部門の承認を得ることが難しくなる可能性があります。

規制された提出文書を審査する環境は時間の経過とともに変化するだろう。例えば、NDAに対するFDAの平均審査時間は過去10年間変動しており、どの規制機関に提出された審査時間も予測できない。審査時間は予算と資金レベル、法律、法規、政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。また、ある薬品の安全リスクに関する事件が広く宣伝されていることから、監督管理当局、国会議員、政府責任局、医療専門家と公衆は潜在的な薬品安全問題に関心を示している。これらの事件は薬品の撤回を招き、薬品ラベルを改訂し、薬品の使用をさらに制限し、リスク評価と緩和戦略を制定し、例えば、薬品の流通を制限する可能性がある。薬物安全問題に対する日々の関心はFDAが臨床試験においてもっと慎重な方法をとることを招く可能性がある。前臨床研究および臨床試験のデータは、より厳しい安全性審査を受ける可能性があり、これは、FDAまたは他の規制機関が、完了する前に臨床試験を終了する可能性が高いか、またはより長いまたはより多くの臨床試験を必要とする可能性があり、これは、多くの追加費用、遅延、または承認または承認を得ることができないか、または最初に求められたよりも限られた適応または使用条件をもたらす可能性がある。

また、前臨床研究と臨床試験から得られたデータは異なる解釈を受ける可能性があり、これは規制部門の候補製品に対する審査或いは承認を延期、制限、或いは阻止する可能性がある。FDAが私たちが提出した資料を審査する担当者の変化はまた私たちのデータを見る方法に影響を及ぼすかもしれない。さらに、安全性および有効性を証明するために必要なデータおよび結果に対する規制機関の態度は、時間の経過とともに変化する可能性があり、他の製品に関する情報、政策変化および機関資金、人員構成、およびリーダーシップを含む新たな情報の出現など、多くの要因の影響を受ける可能性がある。私たちは未来の規制環境の変化が私たちの業務の見通しに有利なのか不利なのか分からない。

BREXAFEMME、ibrexafungerpが他の適応のために使用される場合、または私たちが規制部門の承認を得た任意の他の将来の候補製品が広範な市場受け入れを得ることができない場合、その販売によって生じる収入は限られるであろう。

他の適応のためのBREXAFEMME、ibrexafungerp、または開発を求める可能性のある任意の他の候補製品の商業的成功は、医師、患者、医学界、および医療支払者におけるこれらの製品候補製品の受容度に依存するであろう。候補製品に対する市場の受け入れ度は、多くの要素に依存するだろう

BREXAFEMMEまたは他の適応のためのibrexafungerpまたは私たちが開発を求めている任意の将来の候補製品が承認される可能性があるが、医師、医療支払者、および患者の十分な受容度に達していない場合、これらの候補製品は十分な収入を生成できない可能性があり、利益を達成または維持することができない可能性がある。また，教育医療界や第三者支払者が我々の候補製品の利点を知るには大量の資源が必要である可能性があり，決して成功しない可能性がある。

抗真菌薬の大量使用には、侵襲性真菌感染を診断する前に症状が出現するための治療が含まれており、最近承認された診断ツールまたは現在開発されている他のツールが市場で広く使用されている場合、侵襲性真菌感染を迅速に診断するためのツールは、抗真菌薬を使用する治療数が大幅に減少し、ibrexafungerpの潜在的な市場を減少させる可能性がある。

抗真菌薬を用いた治療の大部分は侵襲性真菌感染症状が出現した場合に行われると考えられるが，侵襲性真菌感染の迅速さと潜在的な致命的な進展により，感染の診断はなされていない。FDAが最近承認した、または現在開発されている侵襲性真菌感染を迅速に診断するための診断ツールは、ibrexafungerpの潜在的な市場を減少させる侵襲性真菌感染を診断する前に患者を治療する必要性を著しく減少させる可能性がある。また、真菌感染の普遍的に利用可能な治療に対する敏感性を迅速かつ正確に測定し、広く採用されれば、イブサフェンの市場は影響を受ける可能性がある。

Ibrexafungerpに対する耐性が急速に進行したり，ラチェット系薬剤との交差耐性がより一般的になると，我々の業務が損なわれる。

時間の経過とともに，それぞれの抗菌や抗真菌薬に耐性が生じることが認識された。1つ以上の真菌病原体は、私たちが現在予想しているよりも早くibrexafungerpに耐性を産生するかもしれません。または私たちの仮説のせいです

作用機序の解釈は正しくない、あるいは1種の真菌菌株が何らかの予見不可能な遺伝子変異を経験し、それを生存させたためである。他の抗真菌薬の種類に対して低い薬剤耐性はibrexafungerpの商業化の主要な要素であることが予想されるため、この薬剤耐性の迅速な発展或いはラチェット系薬物との交差耐性の発展はibrexafungerpの受容度と販売に大きな悪影響を与える。

私たちが承認した製品や候補製品は不良な副作用がある可能性があり、上場承認を延期または阻止する可能性があり、または承認された場合、市場から撤退するか、または他の方法でそれらの販売を制限することが要求される。

VVC、RVVC、または開発を求める可能性のある他の候補製品以外の適応のためのibrexafungerpがいつ有効または安全であることが証明されているかどうか、または私たちまたはGSKがVVC、RVVC以外の適応を治療するためのibrexafungerpのマーケティング承認を得るかどうか、または開発された任意の他の製品がマーケティング承認を得るかどうかを求めることはできない。どの候補製品も臨床開発期間中あるいは承認されれば、製品発売後に予見できない副作用が出現する可能性がある。Ibrexafungerpを経口投与した後に最もよく見られる不良イベントは胃腸(GI)イベント(即ち吐き気、下痢、嘔吐)である。報告されている胃腸事象は通常一過性(すなわち，持続時間が短い)，軽微または中等度であり，中止をきたすことはない。イブサフェングレルを静脈内投与した後の最もよく見られる副作用は輸液部位の局所反応である。健常ボランティアに対する第1段階IV計画期間中に，最高用量および最高濃度ibrexafungerp IV製剤を受けた健常ボランティアでは，安全範囲を拡大し，より柔軟な用量を選択できるようにするための軽~中等度の血栓形成事象が3件観察された。これらの事件はFDAに15日間の警報報告として報告されており，予期せず抗凝固療法が必要であるためである。これらの事象に対するibrexafungerpのIV製剤の潜在的な貢献は排除できず，文献的に報告されている静脈カテーテルによる血栓事象の発生率が1期研究で観察されたものと類似していても。

重篤な疾患群で臨床試験を行う場合、例えば侵襲性カンジダ症を経験した患者は、深刻な有害事象(SAE)がよく見られる。われわれの臨床試験ではいくつかのSAEが報告されているが，そのうち4つのイベントのみがibrexafungerpに関与している可能性が考えられ，他の因子を排除できないにもかかわらず。これら4つの深刻な有害事象は、1つの単用量イプサフェングプを服用した被験者の肝機能試験上昇事象(緩和された)と、シクロデキストリンを使用した静脈製剤静脈注入部位の血栓形成に続発する3つの事象とを含む。

将来の臨床前の発見は臨床試験中の特定の潜在安全問題の評価或いはモニタリングの需要を引き起こす可能性がある。我々の臨床試験結果は、ibrexafungerpと私たちが開発を求める可能性のある任意の将来の候補製品が不良または許容できない副作用を引き起こす可能性があり、これは臨床試験を中断、延期、または停止し、FDAおよび他の規制機関の上場承認を遅延または得ることができないか、またはそれらの開発を完全に放棄する可能性があることを示しているかもしれない。

その後、私たちまたは他の人は、BREXAFEMMEまたは将来の候補製品の開発による不良または許容できない副作用を求めることができるかもしれません

これらの事件のいずれも、私たちまたは私たちの現在または潜在的な未来のパートナーが影響を受けた製品に対する市場の受け入れ度を達成または維持することを阻止するか、または商業化コストおよび費用を大幅に増加させる可能性があり、これは逆に、製品販売からの大量の収入を遅延または阻止する可能性がある。

BREXAFEMME、他の適応を治療するためのibrexafungerp、および私たちが開発を求める可能性のある任意の未来の候補製品は競争に直面することが予想され、私たちの多くの競争相手は私たちよりもはるかに多くの資源を持っている。

製薬業界は競争が激しく、老舗の大手製薬会社が多く、規模の小さい会社も多い。多くの国内外の製薬会社、バイオテクノロジー会社、公立と私立大学、政府機関と研究機関が積極的に薬物の研究と開発に従事している

Ibrexafungerpと同じ市場の製品を狙っているかもしれませんし、私たちは開発された任意の未来の候補製品を求めるかもしれません。我々が開発したどの製品も，製品の治療効果，重大な副作用のないこと，治療の利便性と簡易性に基づいて競争することが予想される。例えば、BREXAFEMMEおよび他の適応のibrexafungerpは、アゾール由来のボリコナゾール、ラチェット由来のカルボキサフェン、およびポリエン由来のリポソーム両性マイシンBを含む現在リードされている抗真菌薬と競合するであろうが、多くの薬剤が現在模倣薬の形態で発売されているか、またはIV ibrexafungerpが承認された場合に模倣薬の形態で発売されることが予想される。

私たちと比較して、私たちは抗真菌市場で多くの競争相手を持っていて、私たちは開発された任意の未来の候補製品の潜在的な競争相手を求めることができるかもしれません

これらの要因により、私たちの競争相手と潜在的な競争相手は私たちよりも早く規制部門のその製品の承認を得ることができるかもしれない。私たちの競争相手と潜在的な競争相手もまた、私たちよりも効果的で、広く使用され、コストの低い薬物を開発する可能性があり、彼らの製品の製造とマーケティング、持続的な規制要求の遵守を維持する上で、私たちよりも成功するかもしれない。

第三者支払者の精算決定は、BREXAFEMME、ibrexafungerp、および私たちが開発を求める可能性のある任意の将来の候補製品の米国での定価および市場受容度に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちの製品が十分に精算されていなければ、私たちの製品は患者および/またはサプライヤーによって購入される可能性が低い。

薬品の成功商業化は通常、商業保険会社及び連邦と州医療保健計画を含む保険範囲の可用性と第三者支払人の十分な補償に依存する。医薬品を購入する患者および/または医療提供者は、一般に、そのような製品に関連する費用の全部または一部を精算するために第三者支払者に依存する。したがって、保証範囲および第三者支払者からの十分な補償は、新製品の受容度に不可欠である可能性があり、定価に影響を与える可能性がある。

私たちはBREXAFEMMEがどの程度第三者支払者から有利な保険と十分な補償を受けることができるか分からない。もし私たちが他の候補製品を市場に投入することを選択すれば、それらは似たような不確実性に直面するだろう。第三者決済者がibrexafungerpや他の任意の市場に投入された候補製品を十分に精算しなければ，患者および/またはサプライヤーがこれらの製品を購入する可能性は低くなると考えられる。

米国では、第三者支払者の間に統一された薬品保険や精算政策はない。そのため、保証範囲の決定過程は通常時間がかかり、高価な過程であり、各支払人にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的かつ臨床的な支持を提供する必要があり、保証と十分な補償を得ることができない。また，我々の候補製品の市場は，第三者支払者の薬物処方を得ることができるかどうか，あるいは第三者支払者が保険や精算の薬物リストを提供するかどうかに依存する可能性がある。業界競争はこのような処方に組み込まれ、製薬会社は下振れ価格の圧力に直面する。競合する後発薬が利用可能な場合、第三者支払者は、彼らの処方に特定のブランド薬を含むことを拒否する可能性がある。第三者支払者が何らかの支払い方法を採用することは、売却ibrexafungerpから利益を得る能力を制限する可能性がある。例えば，医療保険制度では，病院は入院患者の期待支払制度に基づいて精算を行う。この定価方法は，特定の診断関連集団に応じて病院に単一の支払金額を提供する。したがって，病院入院サービスの連邦医療保険精算では，病院では財務的インセンティブがある可能性があり，侵襲性真菌感染，特にこれらの薬剤の静脈製剤は，通常病院で使用されているため，ibrexafungerpにプレミアムを徴収する能力に最も大きな影響を与える可能性がある。保証政策と第三者精算料率は随時変化する可能性がある。BREXAFEMMEまたは会社が監督部門の許可を得た他の製品が有利な保証と精算状態を獲得したとしても、将来的にはあまり有利ではない保証政策と精算料率を実施する可能性がある。

すべての第三者支払人は、政府のものでも商業的でも、後発薬の使用を奨励するメカニズムを含む医療コストを制御するためのますます複雑な方法を開発している。国会はまた考えました

連邦と州の医療プログラムの償還計算式を下げる政策ですさらに、医薬品の適用範囲と償還は、支払者によって大きく異なり、取得にはかなりの時間とリソースが必要になる可能性があります。さらに、新しい法律や規制は将来のカバレッジや払い戻しに影響を与える可能性があります。

医療政策の変化は私たちに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。

ここ数年来、連邦と州レベルでは多くの医療保健業界に影響を与える全面的な改革措置があり、アメリカの医療サービスの支払い、獲得性と精算に関連する改革、薬品を含む。これらの取り組みには，連邦や州医療清算計画を根本的に変更する提案が含まれており，政府援助の計画に基づいて公衆に全面的な医療保険を提供し，既存計画のわずかな修正を含む。

2010年3月、国会は“保健·教育和解法案”または“平価医療法案”で改正された“患者保護·平価医療法案”を公布した。平価医療法案は，負担できる医療保険を獲得する機会を拡大し，医療支出を抑制し，医療の質を向上させることを目的としている。この法律に含まれる条項には，医療保険提供者の精算を医療の質やインセンティブとリンクさせ，コンプライアンス計画を強制し，透明性開示要求を向上させ，資金の増加と詐欺や乱用問題を解決する取り組み，州医療補助計画を奨励してカバー範囲やサービスを拡大することが含まれている。また、“ブランド処方薬”を販売する薬品メーカーや輸入業者に年間税を徴収している。“平価医療法案”のいくつかの面で行政、司法、国会の挑戦を受けている。例えば、2017年の“減税·雇用法案”には、2019年1月1日から“平価医療法案”を廃止し、合格医療保険を1年の全部または一部で維持できなかった個人が税収に基づく責任分担で支払う条項が含まれており、これは一般に“個人強制”と呼ばれている。

米国最高裁は2021年6月17日、“個人強制令”が国会で廃止されたため、“平価医療法案”全体が違憲と弁明する手続き理由に基づく挑戦を却下した。2022年8月16日、総裁·バイ登は2022年インフレ削減法案に署名し、個人が平価医療法案市場で医療保険を購入する強化補助金を2025年に延長した。2025年からアイルランド共和軍は，受益者の最大自己負担コストの著しい低減と新たなメーカー割引計画の作成により，連邦医療保険D部分計画下の“ドーナツ脆弱性”を解消した。“平価医療法案”は将来的に司法や国会の挑戦を受ける可能性がある。これらの課題やバイデン政府の医療改革措置が“平価医療法案”や我々の業務にどのように影響するかは不明である。

また、“平価医療法案”が公布されて以来、米国では他の立法改正も提出され、可決された。これらの変化には、2013年4月1日から提供者に支払われる連邦医療保険支払総額が前期毎に最高2%削減され、インフラ投資や雇用法案を含む後続立法改正により、国会が追加的に行動しない限り、この規定は2032年まで有効となる。

また、処方薬のコストが上昇していることを受けて、米国政府は薬品定価のやり方の審査を強化した。このような審査は最近のいくつかの国会調査、大統領行政命令を招き、連邦と州立法を提出し、公布し、製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の製品精算方法を改革することを目的とした。例えば、2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬に対する条項が複数ある。バイデン行政命令への対応として，2021年9月9日，米国衛生·公衆サービス部(HHS)は高薬価に対応する総合計画を発表し，その中で薬品定価改革の原則を概説し，国会がとりうる各種潜在立法政策と，HHSがとることができるこれらの原則を推進する潜在行政行動を示した。また、アイルランド共和軍は他の事項を除いて、(I)連邦医療保険(Medicare)がカバーするいくつかの高支出、単一由来の薬物と生物製品の価格について衛生·公衆サービス部に交渉し、(Ii)連邦医療保険B部分とD部分にリベートを徴収し、インフレを超える価格上昇を処罰するよう指示した。このような規定は2023年度から段階的に施行される。2023年8月29日、HHSは、連邦医療保険薬品価格交渉計画が現在法的挑戦を受けているにもかかわらず、価格交渉を受ける上位10種類の薬物のリストを発表した。アイルランド共和軍がどのように実施されるかは不明であるが，製薬業に大きな影響を与える可能性がある。バイデン政府の2022年10月の行政命令に応答するため、衛生·公衆サービス部は2023年2月14日に報告を発表し、CMS革新センターによってテストされた3種類の新しいモデルを概説し、これらのモデルはそれらの薬物コストを下げ、獲得性を促進し、医療の質を高める能力に基づいて評価を行う。これらのモデルが将来の任意の医療改革措置で使用されるかどうかは不明である。また、2023年12月7日、バイデン政府は“ベハ·ドール法案”下の参入権を使用することで処方薬の価格を制御するイニシアチブを発表した。2023年12月8日、米国国家標準·技術研究所は、権限行使を考慮した機関間指導枠組み草案を発表し、その中で初めて製品価格を機関が進行権を行使する際に使用できることを決定する要因とした。これまでデモの権利を行使したことはなかったが、新たな枠組みの下で、この権利が継続するかどうかは定かではない。

将来どのような医療改革が行われる可能性があるか，特に新しい大統領政府を考慮することは予測できない。連邦、州、外国の立法と規制はさらに発展する可能性があり、私たちが行っている措置は薬品価格の圧力を増加させることが予想され、これは私たちが将来承認した任意の製品の販売に負の影響を与えるかもしれない。

BREXAFEMME，他の適応のためのibrexafungerp，および開発を求める可能性のある任意の他の候補製品の一部の市場は米国以外に位置すると予想される。しかし、私たちの候補製品は決して承認されないかもしれないし、アメリカ以外の場所で商業化されるかもしれない。

我々または任意のビジネスパートナー(グラクソ·スミスクラインを含む)が米国以外で任意の候補製品をマーケティングおよび商業化することができる前に、他の国/地域の多くの異なる規制要件が適用されるであろう。研究およびマーケティング許可手続きは国/地域によって異なり、追加の製品テストおよび行政審査期間に関連する可能性がある。他の国/地域におけるマーケティング許可プロセスは、米国でFDA承認を得られなかったことに関する上述したすべてのリスクおよび他のリスクを含む可能性がある。一方の国の規制承認は、他の国の規制承認を確保していないが、1つの国は規制承認を得ることができなかったり、1つの国で潜在的なセキュリティ問題を発見したりすることは、他の国の規制過程に悪影響を及ぼす可能性がある。他の国の規制承認を得ることができなかったか、またはそのような承認を得る上での任意の遅延または挫折は、上述した米国におけるFDAの承認と同様の悪影響を及ぼす可能性がある。上述したように、この影響には、以下のリスクが含まれる

外国は、営業許可所有者または流通業者が国有法律または実体に存在することを要求する可能性があり、これらの要求を考慮して遵守することは、外国の司法管轄区域でマーケティング許可を求めるか、または獲得する前に、追加の時間および費用を必要とする可能性がある。もし私たちが実際に他の国で承認されれば、私たちは第三者と任意の承認された製品の国際販売について販売とマーケティングを達成するかもしれない。

BREXAFEMME、ibrexafungerp、または私たちが開発を求める可能性のある任意の他の将来の候補製品は、将来の開発および規制困難に直面する可能性があります。

BREXAFEMME、ibrexafungerp、または私たちが開発を求める可能性のある任意の他の将来の候補製品については、規制機関は、製品の指示用途またはマーケティングに重大な制限を加えるか、または可能性の高い承認後の研究に持続的な要求を加える可能性がある。いくつかの薬品の高調整不良事象の数を考慮すると、承認の条件として、規制当局は、安全監視、配布および使用の制限、患者教育、ラベルの強化、特定の有害事象の報告の加速、販売促進材料の事前承認、および消費者向け直接広告の制限を含むことができるコストの高いリスク評価および緩和戦略を要求する可能性がある。例えば、私たちの任意の候補製品のために承認された任意のラベルは、その使用期限の制限を含むことができ、または1つまたは複数の予期される適応を含まない可能性がある。また、薬品安全問題に関連するいかなる新しい立法も、製品開発、臨床試験、監督審査、承認期間の遅延やコスト増加、および任意の新しい承認後の監督管理要求を遵守することを確保するコストを増加させる可能性がある。このような制限や要求は私たちや私たちのパートナーに高価な研究を強要するかもしれない。

BREXAFEMME、ibrexafungerp、および私たちが開発を求める可能性のある任意の他の将来の候補製品も、この薬剤のパッケージ、保存、広告、販売促進、記録保存、および他の発売後の情報に関する持続的な規制要件を受けるであろう。さらに、承認された製品、製造業者、および製造業者の施設は、品質管理および製造プロセスが現在の良好な製造仕様(CGMP)に適合することを保証することを含むFDAの広範な要求に適合しなければならない。したがって、私たちと私たちの契約製造業者は、コンプライアンス状況の監視と監視を担当し、cGMPに適合するかどうかを評価するために、持続的な審査と定期的な検査を受ける。したがって、私たちと私たちと協力している他の人たちは、製造、生産、品質管理を含むすべての規制コンプライアンス分野で時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。FDAは、ibrexafungerpおよび私たちが開発を求める可能性のある任意の他の将来の候補製品に関する契約メーカーのいかなる欠陥にも責任を負うことを要求するかもしれません。CGMPを遵守しないことは製品が偽物とみなされる可能性があり、これは重大な法的結果をもたらすだろう。また、薬物警戒活動を要求され、いくつかの副作用や生産問題をFDAに報告し、製品広告や販売促進に関するいくつかの要求を遵守する。処方薬に関する販売促進情報は様々な法律や法規によって制限されており，製品が承認されたラベル上の情報と一致しなければならない。だから私たちは

承認されていない適応や用途の製品を販売する。FDAの広告および販売促進基準を遵守しないことは、一般的に規制機関によって解釈される幅広いリスクと責任に直面する可能性がある。

規制当局が、予期しない深刻度や頻度の不良事象、または製品生産施設の問題、または製品の販売促進、マーケティングまたはラベルと一致しないことを以前に未知の問題が存在することを発見した場合、監督管理機関は、製品を市場からリコールすることを要求することを含む、製品または私たちに制限を加えることができる。製品の製造や販売が適用される規制要件を満たしていない場合、監督管理機関は：

規定を守らないことは、会社を潜在的な告発者訴訟に直面させ、“虚偽請求法”に基づいて責任を負う可能性もある。

製薬会社は持続的な重大な規制義務と監督を受けており、これは大量の追加費用を招き、製品を商業化する能力を制限する可能性がある。

私たちは他の地域、国家、州と地方機関の監督を受けて、司法省、アメリカ衛生と公衆サービス部監察長事務室、その他の規制機関を含む。このようなどんな法律と法規に違反しても、私たちに重大な処罰を招く可能性がある。

他の事項に加えて、連邦反バックル法規は、購入、レンタル、注文または購入、レンタル、またはMedicare、Medicaid、または他の連邦によって援助された医療計画に従って精算可能な任意の医療項目またはサービスの見返りとして、意図的に提供、支払い、請求または報酬を受け取ることを禁止する。この法規は一方で製薬会社と処方者，購入者，処方管理人の間の手配に適用されると解釈されている。その他の事項を除いて，“平価医療法案”は，個人や実体が連邦の“反リベート法令”やその法令違反の具体的な意図を実際に知ることなく，違法行為を実施することができることを明確に規定している。また、“平価医療法案”は連邦民事虚偽クレーム法案を改正し、連邦民事虚偽クレーム法案の規定に基づいて、連邦“反リベート条例”違反による物品やサービスのクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成することを含むことを規定している。いくつかの法定例外と安全港を規制するいくつかの一般的な活動を起訴や他の規制制裁から保護するが、例外と安全港の範囲は狭く、例外や安全港に完全に適合しないやり方は審査される可能性がある。

連邦民事および刑事虚偽申告法は、連邦民事虚偽申告法および民事罰金法を含み、他の事項を除いて、虚偽または詐欺的な政府資金支払い請求の提出または提出を故意に禁止するか、または虚偽記録または陳述を招くことを知り、または誘導することは、虚偽または詐欺的クレームを回避、減少または隠蔽するために、連邦政府に資金を支払う義務を回避、減少または隠蔽するために重要な意味を有する。多くの製薬や他の医療会社が調査を受け、これらの法律に基づいて連邦政府と様々な疑いのあるマーケティング活動について重大な財務和解を達成し、顧客に製品を連邦計画に課金してほしい、医師に相談費、補助金、無料旅行、その他の福祉を提供して会社の製品を誘導すること、個人価格にサービス報告書を公表する価格を上昇させることを含み、これらのサービスは政府のヘルスケア計画に基づいて薬品支払率を設定するために使用されている。会社は製品の未承認用途へのマーケティングにより虚偽クレームを提出したとして起訴され，医療保険や医療補助詐欺の他の法的理論で起訴された。

1996年の連邦健康保険携行性と責任法案。またはHIPAA、詐欺の任意の医療福祉計画を知りながら実行したり、意図的に実行しようとする計画を禁止しています

支払人(例えば、公共または個人)。連邦反リベート法規と類似して、個人或いは実体は実際に法規或いはこの法規に違反する具体的な意図を理解することなく、違反行為を実施することができる。

2009年に“健康情報技術促進経済および臨床健康法案”によって改正されたHIPAAおよびその実施条例は、特定の医療保健提供者、健康計画および医療情報交換所およびそれらのそれぞれの“業務パートナー”のような“カバーエンティティ”の個人識別可能な健康情報のプライバシー、安全および送信を保護するためのいくつかの義務を規定し、これらのサービスは、カバーエンティティまたは保証エンティティを代表する保証エンティティのための個別に識別可能な健康情報を作成、受信、使用、維持、送信、または開示することに関する。

“平価医療法案”によって作成された“医師支払い陽光法案”によると、この法案は、いくつかの薬品、器具、生物製品および医療用品の製造業者が、医師(医師、歯科医師、検眼師、足科医師および脊椎マッサージ師を含む)、他の医療専門家(例えば、医師アシスタントおよび看護師)および教育病院の支払いまたは移転価値に関する情報、ならびに医師およびその直系親族が所有する所有権および投資権益を医師に報告することを毎年医療保険および医療補助サービスセンターに報告することを要求する。

ほとんどの州にもこれらのような法律や法規があり、医療補助や他の州が計画して精算するプロジェクトやサービスに適用されたり、いくつかの州では支払者にかかわらず適用されています。その中のいくつかの州はまた、ある医療提供者にプレゼント、食事、または他の物品を提供することを含む、いくつかのマーケティングに関連する活動を禁止している。さらに、カリフォルニア州、コネチカット州、ネバダ州、マサチューセッツ州を含むいくつかの州は、コンプライアンス計画またはマーケティングコードの実施を製薬会社に要求している。いくつかの州はまた、製薬会社に、販売、マーケティング、価格設定、臨床試験および/または他の活動に関する定期的な報告書を州政府に提出すること、および/またはその販売および医療代表を登録することを要求する。

様々な連邦や州の法律を守るのは難しくて時間がかかり、これらの法律に違反した会社は巨額の処罰に直面する可能性がある。潜在的な制裁には、これらの法律を遵守していない疑惑、返還、刑事罰金、監禁、契約損害、名声被害、利益減少、将来の収益減少、および私たちの業務を削減または再編するための重大な行政、民事および刑事罰を含む重大な行政、民事および刑事罰が含まれ、これらはいずれも私たちの業務運営能力および私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの法律の汎用性と、法規または裁判所の裁決の形態で提供される広範な法的指導の不足により、私たちまたは私たちの商業パートナーのいくつかのビジネス活動は、そのうちの1つまたは複数の法律によって挑戦される可能性がある。このような挑戦は私たちの業務と財務状況および成長見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。

私たちは政府調査と関連伝票の対象になるかもしれない。このような伝票は，通常，これまでに提起されたQui Tam訴訟や連邦民事虚偽請求法案に基づいて密封された訴訟に関係している.Qui Tam訴訟は，民間原告が連邦政府を代表して連邦民事虚偽請求法違反の疑いで訴訟を起こした。このような伝票や任意の関連する訴訟や他の行動に回答する時間や費用が大きい可能性があり，回答文書や基本的な事実の審査結果やそのような行動の結果を予測することはできない.政府の調査に対応し、提起された任意のクレームを弁護し、それによって生じる任意の罰金、原状回復、損害賠償と処罰、和解支払いまたは行政行動、ならびに株主または他の第三者が提起した任意の関連訴訟は、私たちの名声、業務および財務状況に実質的な影響を与える可能性があり、私たちの経営層の業務運営に対する注意をそらすことができる。

連邦と州の法律の数と複雑さは増加し続けており、政府はこれらの法律を実行するための追加の資源を増加させ、これらの法律に違反していると思われる会社と個人を起訴している。特に、“平価医療法案”には、医療詐欺法執行活動の資金を大幅に増加させ、調査権力を強化し、連邦民事虚偽クレーム法案を改正し、政府と告発者がリベートや虚偽クレーム違反の疑いのある事件を追及しやすいようにするために、医薬品メーカーや他の医療実体に対して連邦反リベート法規および連邦虚偽クレーム法案を提起する政府の能力を強化するための複数の条項が含まれている。政府の調査や法執行に対応する行動は高価で時間がかかり、私たちの業務や財務状況、成長見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

もし私たちが適用される連邦、州、あるいは地方規制要求を遵守できなければ、私たちは一連の規制行動の影響を受ける可能性があり、これらの規制行動は私たちが製品を商業化する能力に影響を与える可能性があり、私たちが商業化できるいかなる影響を受ける製品の販売を損なうか、あるいは私たちの製品の商業化とマーケティングのコストと費用を大幅に増加させる可能性がある。いかなる脅威や実際の政府の法執行行動も否定的な宣伝を生む可能性があり、そうでなければ、これらの資源は私たちの業務の他の側面に使用できるように大量の資源を投入することが要求される。

様々な政府機関や組織が発表した法規、ガイドライン、提案は、ibrexafungerpの使用に影響を与える可能性があり、開発された任意の将来の候補製品を求める可能性があります。

政府機関は、私たち、私たちのパートナー、または私たちの潜在的な未来パートナーと私たちの候補製品に直接適用される法規とガイドラインを発表するかもしれません。また、専門協会、実践管理団体、個人健康/科学財団、および様々な疾患に関連する組織は、時々医療および患者コミュニティにガイドラインやアドバイスを発表する。これらの異なるタイプの提案は、例えば、製品の使用、用量、投与経路、および関連または競合療法の使用などの事項に関連する可能性がある。これらのアドバイスや代替療法を提唱する他のガイドラインの変化は、ibrexafungerpおよび私たちが開発を求める可能性のある任意の将来の候補製品の使用を減少させる可能性があり、これは、私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用する能力は限られているかもしれません。

現行法によると、2017年12月31日以降の納税年度に発生した連邦純営業損失は無期限に繰り越すことができるが、1つの納税年度に繰り越すこの連邦純営業損失の控除額は、当該年度の課税所得額の80%に制限されている。わが州と連邦が繰り越した一部の純営業損失は2019年に満期になります。また、1986年に改正された国内税法第382条及び383条及び州法の対応規定によると、ある会社が“所有権変更”(一般に3年間のスクロール期間内にある株主の持分所有権の変化が50ポイントを超えると定義されている)を経験した場合、同社は変更前の純営業損失の繰越やその他の変更前の税収属性を用いて変更後の収入や税金を相殺する能力が制限される可能性がある。私たちは所有権が変化したことを確認したので、私たちのNOL繰越の一部は制限されている。私たちはまた、私たちの普通株式の後続発行や私たちの株式所有権の他の変化による所有権の変化を経験することができ、その中のいくつかは私たちがコントロールできるものではないかもしれない。また、州レベルでは、一定期間使用を一時停止したり、純営業損失の繰越を制限したりする可能性があり、州政府の課税額を加速または永久的に増加させる可能性がある。したがって、私たちは私たちの純営業損失の繰越や他の税金属性のすべてまたは重要な部分を使うことができないかもしれません。これは私たちの将来のキャッシュフローに悪影響を及ぼすかもしれません。

既存の、新しい、提案された税金法律と法規の解釈と応用における不確実性は、私たちの納税義務と有効税率に大きな影響を与える可能性がある。

私たちが支配されたり、その下で運営されたりする税金制度は不安定で、大きな変化が起こるかもしれない。既存または将来の税法に関する追加指導を発表したり、現職または将来の米国大統領政府、国会または他の司法管轄区(米国以外の司法管轄区を含む)の税務当局が提案または実施した税法、税法条約または法規の変更は、私たちの納税義務および有効税率に大きな影響を与える可能性がある。これらの変化が関連不確実性の結果を含む負の影響を与える場合、これらの変化は、私たちの業務、財務状況、運営結果、およびキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちが異なる管轄区域で支払う税額は、アメリカを含む異なる司法管轄区の税法の国際業務活動における適用状況、私たちが運営する各司法管轄区の税前収入の相対金額、新しいまたは改正された税法または税法と政策の解釈、現在と将来の税務監査、審査または行政控訴の結果、私たちが税金資産を現金化する能力、そして私たちの会社の構造と会社間の手配に合った方法で業務を運営する能力に依存します。私たちの管轄区の税務機関は、私たちの会社間に基づいて会社間取引の価格設定を手配する方法を疑問に思うかもしれません。あるいは特定の管轄区に属する収入と支出の決定に同意しないかもしれません。もしこのような挑戦や相違が生じて、私たちの地位が維持できない場合、私たちは追加の税金、利息、罰金を支払う必要があるかもしれません。これは一度の税金、より高い有効税率、キャッシュフローの減少、そして私たちの業務の全体的な収益力の低下を招く可能性があります。私たちの財務諸表はこのような意外な状況に対応するために十分な準備金を反映できないかもしれない。同様に、税務当局は、私たちが課税関係が確立されていないと考えている司法管轄区域で納税し、国際税務条約によると、このような関連は一般に“常設機関”と呼ばれ、成功すれば、この断言が1つ以上の司法管轄区での予想納税義務を増加させる可能性があると断言することができる。

2021年12月31日以降に開始される納税年度については、通常“減税·雇用法案”と呼ばれる立法は、納税者に特定の研究開発支出を5年以内に資本化して償却することを要求し、米国で発生すれば、現在控除ではなく15年以内に償却する。廃止や資本化要求を数年後に延期する立法提案があるが、この規定が廃止されたり、他の方法で改正される保証はない。

私たちの第三者への依存に関するリスク

私たちはグラクソ·スミスクラインとの許可協定に依存して中国地域以外の地域やロシア連邦や他の国でibrexafungerpを商業化し、グラクソ·スミスクラインがこれらの地域でibrexafungerpの商業化に成功しなければ、重要な潜在的収入源を失うだろう。

GSKライセンス契約によれば、GSKは、指定された規制、商業、および販売マイルストーン事件が完了したときに、マイルストーン支払いと、その領土内のこれらの国でibrexafungerpの特許使用料を販売することを私たちに支払うだろう。グラクソ·スミスクラインが

もし私たちがこれらの国でibrexafungerpの商業化を行わないと決定した場合、私たちはGSKライセンス契約に従って支払われた商業的または販売マイルストーンまたは特許使用料を受けないだろう。

私たちはibrexafungerpを大中国地域で商業化するためにハンソの既存の第三者との協力に依存しており、もしハンソがこれらの地域でibrexafungerpを商業化することに成功しなければ、私たちは重要な潜在的収入源を失うだろう。

私たちは現在Hansohと独占許可と協力協定に署名しており、Hansohは指定された開発と商業マイルストーンを達成する時にマイルストーン支払いを支払うだろう。さらに、HansohはHansohがibrexafungerpを販売する時に私たちに印税を支払うだろう。私たちは、中国大陸、香港、マカオ、台湾を含む大中国地域でibrexafungerpを商業化することに依存しており、ハンソがこれらの国でibrexafungerpを商業化することができない場合、またはこれらの国でibrexafungerpの商業化を求めないと決定した場合、私たちは合意に基づいてマイルストーンや特許使用料支払いを受けることはないだろう。

私たちはR-Pharmとの既存の第三者協力に依存し、ロシア連邦や他のいくつかの国でibrexafungerpを商業化し、R-Pharmがこれらの国でibrexafungerpを商業化することに成功しなければ、私たちは重要な潜在的収入源を失うだろう。

私たちは現在ロシアの有力な病院薬品サプライヤーR-Pharmと開発許可と供給協定を締結し、この協定によると、私たちはR-Pharmがロシアといくつかの小さい非コア市場でibrexafungerpを開発と商業化する権利があることを許可した。R製薬会社は、指定されたマイルストーンに達したときに、国/地域にibrexafungerpを登録し、指定された販売レベルに達することを含む記念碑的支払いを支払う。また，R−Pharm社はR−Pharm社のibrexafungerpを販売する際に印税を支払う。私たちはR-Pharmが私たちが達成した合意でカバーされている国でibrexafungerpを商業化することに依存しており、R-Pharmがこれらの国でibrexafungerpを商業化することができない場合、またはこれらの国でibrexafungerpの商業化を行わないと決定した場合、私たちは合意に基づいてマイルストーンや特許権使用料の支払いを得ないだろう。

2022年2月24日、ロシアがウクライナに侵入し、様々な金融市場や各分野の変動性が増加した。侵入への対応として、米国と他の国およびいくつかの国際機関は、ロシアとあるロシア個人、銀行実体、会社に対して経済制裁を実施した。軍事行動の範囲と持続時間、それによる制裁、地域の将来の市場混乱を予測することは不可能だ。また、敵対行動や制裁の持続的な影響は、ロシアやロシア会社に限らず、欧州や米国を含む世界の他の地域や世界経済市場に広がる可能性があり、それに悪影響を及ぼす可能性がある。行われている軍事行動やより広範な衝突の可能性は、金融市場の変動性をさらに増加させ、地域や世界の経済市場、業界、企業に悪影響を及ぼす可能性がある。現在、この事件が私たちの財務状況やより広く言えば、世界経済の任意の潜在的な悪影響の深刻性を決定することはできない。

私たちは開発と商業化協力の構築と維持に成功できない可能性があり、これは候補製品を開発·商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。

薬品を開発し、臨床試験を行い、監督管理の許可を得て、製造能力を確立し、マーケティングが許可された製品はすべて高価である。したがって、私たちの戦略の一部は、私たちが発見したibrexafungerp以外の候補製品を含む第三者に開発と商業化の権利を許可することであり、これらの第三者が私たちと彼らとの合意に基づいて義務を履行しなければ、私たちはこれらの協力から何の収入も得られないだろう。例えば、私たちは現在、R-Pharm社と開発許可と供給協定を締結しており、この合意によると、ロシアといくつかのより小さい非コア市場でibrexafungerpを開発および商業化する権利を獲得し、ibrexafungerpが上場承認されれば、第三者と国際販売について追加の販売およびマーケティング手配を達成する可能性がある。もし私たちが受け入れ可能な条項でこのような計画を達成できない場合、あるいは根本的にできなければ、私たちはいくつかのマーケティングとibrexafungerpと私たちが開発する可能性のある未来の候補製品を販売することができないかもしれない。私たちは適切な協力者を探すことで競争に直面すると予想している。また，連携スケジュールは複雑であり，交渉，記録，実施に時間がかかり，維持するために大量の資源が必要となる可能性がある.候補製品を開発するための協力や他の代替計画を確立して実施するための私たちの努力は成功しないかもしれない。第三者と協力して候補製品を開発·商業化する場合、その候補製品の将来成功した制御権の一部または全部を第三者に譲ることが予想される。私たちの協力パートナーは、候補製品の商業化に十分な資源を投入していないかもしれないし、商業化できないかもしれない。私たちが設立した任意の協力や他の計画の条項は私たちに不利かもしれない。しかも、私たちが参加したどんな協力も候補製品の開発と商業化に成功しない可能性がある。場合によっては、私たちは協力候補製品または研究計画の持続的な臨床前および予備臨床開発を担当することができ、パートナーから得られた支払いは、この開発のコストを支払うのに十分ではないかもしれない。適切なパートナーと候補製品について合意できなければ、コスト増加に直面する可能性があり、商業的に開発できる候補製品の数や商業化できる地域を制限することを余儀なくされるかもしれません

適当な協力者の計画が見つかりません。もし私たちが成功的な協力を達成できなければ、私たちの経営業績と財務状況は実質的な悪影響を受けるだろう。

私たちの薬物開発活動の大部分は第三者請負業者に依存しており、私たち自身がこれらの機能を履行するように効果的に彼らの仕事をコントロールすることができないかもしれない。

我々は，我々の薬物開発活動の大部分を第三者サービスプロバイダにアウトソーシングし，われわれの臨床試験や各種臨床前研究を含めて継続していく予定である。私たちは第三者サービス提供者とCROとの合意は、個々の研究に基づいて達成され、通常は短期的である。すべての場合、私たちは通知された場合にプロトコルを終了し、サプライヤーの前に発生した費用に責任を負うことを望んでいます。

私たちが第三者に依存しているので、私たちがこのような機能を履行する内部能力は限られている。これらの機能をアウトソーシングすることは、第三者が私たちの基準を達成できない可能性があり、適時に結果が生じない可能性があり、あるいは根本的に履行できない可能性があるリスクに関連する。私たちが活動をアウトソーシングしても、ほとんどの場合、規制機関は私たちが行っている活動のコンプライアンスに責任を負うことを要求し、活動の監督と監視に責任を負うことを要求するだろう。また、第三者サービス提供者を使用して、これらの側に独自の情報を開示することを要求することは、これらの情報が流用されるリスクを増加させる可能性がある。我々の業務目標を実現するために必要な専門知識を持つ第三者サービスプロバイダの数は限られている.第三者サービス提供者の業績を識別、鑑定と管理することは困難で時間がかかる可能性があり、著者らの開発計画の遅延を招く可能性がある。私たちは現在一部の従業員だけが臨床開発活動に取り組んでおり、これは私たちが第三者サプライヤーを識別し監視するために使用できる内部資源を制限している。もし私たちが未来に第三者サービスプロバイダの業績を識別、維持、成功管理できなければ、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性がある。

私たちは薬物物質や薬物製品を製造、貯蔵、流通する施設を持ったり運営したりするつもりはないので、私たちは今も将来も第三者によるibrexafungerpの生産に依存するだろう。もし私たちがこのような第三者のいずれかの問題に直面すれば、ibrexafungerpの商業生産は延期されるかもしれない。

十分な商業供給を生産できないibrexafungerpは製品商業化に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは現在、ibrexafungerpの長期商業供給について第三者メーカーと何の合意も達成していない。我々は、ibrexafungerpの商業規模生産を第三者メーカーに移転する過程で、技術的困難や遅延に遭遇する可能性があり、または第三者製造業者と商業供給合意を達成できない可能性がある場合や、許容可能な条項でそうすることができない可能性がある。

私たちはibrexafungerpと私たちが開発する可能性のある未来の候補製品のための追加の供給源を確立することができないかもしれない。これらのサプライヤーは候補製品に関連する製造、テスト、品質管理と記録保存などの監督管理要求を遵守し、監督管理機関の持続的な検査を受けなければならない。もし私たちのどのサプライヤーも適用された法規を遵守できなければ、私たちの候補製品の供給の長時間の遅延と中断を招く可能性があり、私たちはすべての法規の要求を満たす別のサプライヤーを求めています。

第三者製造商会に依存してリスクをもたらし、もし私たちが自分で候補製品を製造すれば、私たちはこれらのリスクの影響を受けません

これらの要因のいずれも、私たちの臨床試験、規制提出、ibrexafungerp、および私たちが開発を求める可能性のある任意の将来の候補製品の承認または商業化に関連する遅延またはそれ以上のコストをもたらす可能性がある。

もし私たちがCROとの関係を構築したり失うことができなければ、私たちの薬物開発は延期されるかもしれない。

著者らは第三者サプライヤーとCROに大きく依存して、著者らの薬物発見と開発に関連する臨床前研究と臨床試験を行った。もし私たちがこれらのプロバイダのいずれか1つまたは複数と関係を確立または失うことができなかった場合、私たちは、別の比較可能なプロバイダを探し、それとサービス契約を締結する上で重大な遅延に遭遇する可能性があり、これは、私たちの発展努力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは合理的な条項で供給者たちを代替することができないかもしれないし、根本的に保留できないかもしれない。代替プロバイダを見つけても、プロバイダは、私たちの要求に応答するために追加の時間を必要とする可能性があり、元のプロバイダと同じタイプまたはレベルのサービスを提供しない可能性がある。また，我々が保持しているどの契約研究機関もFDAの規制要件や同様の外国基準の制約を受けることになり，これらのプロバイダがこれらの規定を遵守しているかどうかを制御することはできない.このようなやり方や基準を守らなければ

これらのサプライヤー、ibrexafungerpの開発と商業化、そして私たちが開発を求める可能性のある未来の製品は延期される可能性があり、これは私たちの業務と財務状況を深刻に損なう可能性があります。

私たちの知的財産権に関するリスクは

私たちは、ibrexafungerpに関連する知的財産権を構築するためにメルク社に依存しており、もしメルク社がibrexafungerpの知的財産権を保護するのに十分な範囲を持っていなければ、私たちはibrexafungerpの知的財産権を主張する能力が限られているか、または主張する能力がないかもしれない。

我々とメルク社との合意によると、メルク社はibrexafungerpの知的財産権の確立を担当している。私たちはibrexafungerpに対する私たちの知的財産権の構築を担当していないので、私たちがこれらの権利を構築する責任があるよりも、私たちのibrexafungerpの知的財産権の強度に対する理解は少ない。もしメルクがibrexafungerpを保護するのに十分な範囲を持つようにこれらの権利を確立していない場合、私たちは他の人がibrexafungerpを使用したり商業化したりすることを阻止できないかもしれないが、他の人はibrexafungerpの知的財産権を主張し、ibrexafungerpの開発および商業化をさらに追求することを阻止することができるかもしれない。また、グラクソ·スミスクラインはこの知的財産権に対して起訴権と執行権を持っており、グラクソ·スミスクラインが知的財産権の起訴と法執行を決定しなければ、この知的財産権の価値は縮小したり失われたりする可能性がある。

私たちの所有権を保護することは難しくて高価で、私たちは彼らの保護を保障できないかもしれない。

私たちのビジネス成功は、ibrexafungerpおよび私たちが開発を求める可能性のある任意の将来の候補製品の特許保護および商業秘密保護の取得および維持、ならびにそれらを製造するための方法、およびこれらの特許を第三者挑戦から保護することに成功することにある程度依存するであろう。私たちが第三者の製造、使用、販売、販売または輸入ibrexafungerpを阻止し、私たちが開発を求める可能性のある任意の未来の候補製品を阻止する能力は、これらの活動をカバーする効果的かつ強制的に実行可能な特許または商業秘密の下で当社が所有する権利の程度に依存する。

製薬会社の特許地位は非常に不確定である可能性があり、複雑な法律と事実問題に関連し、その重要な法律原則はまだ解決されていない。これまで、米国または多くの外国司法管轄区域では、薬品特許で許容される権利要求の広さに関する絶対政策は出現していない。米国と外国司法管区特許法または特許法解釈の変化は，我々の知的財産権の価値を低下させる可能性がある。したがって、私たちは、私たちが現在持っている特許で強制的に施行される可能性のあるクレームの広さ、または私たちが提出されたか、または将来提出される可能性のある出願が発行される可能性のあるクレームの広さ、またはメルク社のibrexafungerpを含む第三者から許可されたクレームの広さを予測することができない。さらに、私たちが取得または許可した任意の特許が無効または強制的に実行できないとみなされる場合、技術を商業化または許可する能力に影響を与える可能性がある。

法的手段は限られた保護しか提供できず、私たちの権利を十分に保護できないか、あるいは私たちの競争優位性を獲得または維持することができるかもしれないので、未来の私たちの所有権の保護の程度は不確定だ。例えば：

一国の特許法、又は一国の特許審査員の決定、又は私たち自身の出願戦略により、当社は、親会社の特許出願において開示される可能性のある全ての候補製品又はこれらの候補製品に係る方法の特許カバー範囲を得ることができない可能性がある。私たちは、開示されているが、親特許出願において権利を主張していない発明の特許請求を得るために、米国および多くの他の国で支部特許出願および/または特許出願を継続することを計画しているが、これらの努力は成功しない可能性がある。

物質構成活性医薬成分特許は、通常、使用方法を考慮することなく、医薬品に対する最も強力な知的財産権保護形態と考えられている。私たちの特許出願中の私たちの候補薬物に関連する物質からなる特許請求は、米国特許商標局(USPTO)裁判所または外国特許庁および裁判所によって特許を申請可能とみなされることを決定することはできない。使用方法特許保護製品は以下の方法で使用する

これらのクレーム。このようなタイプの特許は、製品が特許方法の範囲を超えていることを示すために、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また，競争相手が我々の目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させなくても，医師はラベルの外にこれらの製品を処方する可能性がある。ラベル外の処方は、使用方法特許の侵害を侵害、促進または誘導する可能性があるが、このようなやり方は一般的であり、このような侵害行為は予防または起訴することは困難である。第三者によって引き起こされるか、または米国特許商標局によって提起された干渉または派生プログラムは、私たちの特許または特許出願、または私たちの協力者が人間であってもよい発明に関する優先度を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟、介入、または派生手続きは失敗する可能性があり、それによって私たちの業務に損害を与え、成功しても巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。

私たちはまた、特に特許保護が適切でないか、または得ることが不可能だと思う場合に、ビジネス秘密に基づいて私たちの技術を保護する。しかし、商業秘密は保護することが難しい。私たちは私たちのビジネス秘密を保護するために合理的に努力しているにもかかわらず、私たちの従業員、コンサルタント、請負業者、許可者、ライセンシー、外部科学協力者、および他のコンサルタントは、私たちの競争相手が獲得するために、私たちの情報を意図的にまたは意図的に漏らしてしまうかもしれない。第三者が私たちのいかなる商業秘密を不法に取得して使用することを強要するかは高価で時間がかかり、結果は予測できない。また，我々の競争相手は，我々の目標適応に対する療法を含む新たな治療法など，同等の知識，方法，ノウハウを独立して開発する可能性がある。他の人が類似した療法の開発を求めていれば、彼らの研究と開発努力は、私たちがある分野で研究し、私たちの知的財産権の組み合わせの能力を拡大し、私たちの業務に実質的な悪影響を与えることを抑制するかもしれない。

私たちは特許や他の知的財産権に関連する訴訟や他の訴訟によって巨額の費用を招く可能性があり、私たちは私たちの技術権利を強制的に実行または保護したり、私たちの技術を使用することができないかもしれない。

もし私たちが裁判所に訴え、他方が私たちが獲得した任意の特許で主張された発明を使用することを阻止することを選択した場合、その個人または会社は、これらの特許が無効であるか、または強制的に執行されてはならないと裁判所に求める権利がある。これらの訴訟は費用が高く、時間と資源がかかり、管理と科学者の注意をそらすことができ、たとえ私たちがこのような特許の侵害を阻止したり、それらの有効性と実行可能性を維持したりすることに成功した。しかも、裁判所はこのような特許が無効だと判断するかもしれないし、私たちはそれらを強制的に施行する権利がないかもしれない。もう1つのリスクは，このような特許の有効性が支持されても，裁判所は他方の活動がこのような特許を侵害していないことを理由に他方を阻止することを拒否することである.また、米国連邦巡回控訴裁判所および米国最高裁判所は、米国特許法下の問題を引き続き処理しており、これらの裁判所および他の裁判所の裁決は、私たちが発行または許可した特許の有効性を維持し、新しい特許を得る能力に悪影響を及ぼす可能性がある。

さらに、第三者は、私たちまたは私たちの製造または商業化パートナーまたは顧客が第三者特許権によってカバーされた発明を使用していると主張し、ibrexafungerpの製造または販売、および開発を求める可能性のある任意の将来の候補製品を含む、私たちまたは私たちのパートナーおよび/または顧客がibrexafungerpを製造または販売することを含む、私たちまたは私たちのパートナーおよび/または顧客が私たちの運営および活動に従事することを阻止することを要求する可能性がある。このような訴訟は費用が高く、私たちの運営結果に影響を与え、管理と科学者の注意をそらすかもしれない。裁判所は、私たちまたは私たちの商業的パートナーまたは顧客が第三者の特許を侵害したと判断し、私たちまたは私たちのパートナーまたは顧客に特許カバーの活動を停止するように命令するかもしれない。この場合、私たちまたは私たちの商業化パートナーまたは顧客は、特許を迂回する実行可能な方法がない可能性があり、関連製品の商業化または使用を停止する必要があるかもしれない。さらに、裁判所は、私たちまたは私たちのパートナーまたは顧客に、相手の特許を侵害する損害賠償金を他方に支払うように命令するか、または第三者から1つまたは複数のライセンスを取得することが不可能であるか、または多くの時間および費用を必要とする可能性がある。私たちは使用可能なライセンスがあるかどうか、あるいは商業的に合理的な条項で提供されるかどうかを予測できない。また，訴訟がない場合でも，第三者からライセンスを取得して我々の研究を進めたり，候補薬物の商業化を許可したりする必要がある可能性があり，しばしばそうしている。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは私たちの1つ以上の候補薬をさらに開発して商業化することができず、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。将来、私たちは、第三者によるいくつかの知的財産侵害クレームを賠償することに同意するかもしれません。これらのクレームは、私たちの財務支出を増加させ、訴訟への参加を増加させ、および/または他の方法で私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。

知的財産権訴訟に関連する大量の発見の必要性により、私たちのいくつかの機密情報は、このような訴訟中に開示によって漏洩される可能性があり、これは私たちの知的財産権および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。

製薬とバイオテクノロジー産業は多くの特許を生み出しており、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの製品や使用方法をカバーしているのかを常に明確にしているわけではない。特許のカバー範囲は

裁判所の解釈の制約を受けて、解釈はいつも統一されているわけではない。もし私たちが特許侵害を起訴された場合、私たちは私たちの製品や方法が関連特許の特許主張を侵害していないこと、または特許主張が無効または実行不可能であることを証明する必要があり、私たちはそれができないかもしれない。無効または強制できないことを証明することは難しい。例えば，米国では，無効性を証明するためには，発行された特許の有効性の推定を覆すために，明確で納得できる証拠を提示する必要がある.

米国におけるいくつかの特許出願は、特許発行前に秘密にされている可能性があるため、米国および多くの外国司法管区の特許出願は、通常提出後18ヶ月後に発行されるため、米国特許商標局および他の特許庁は特許出願の検索および審査が不十分である可能性があり、科学文献中の出版物はしばしば実際の発見に遅れているため、他の人が私たちの特許または係属中の特許に含まれている技術について特許出願を提出していないとは判断できない。私たちの競争相手は特許出願を提出した可能性があり、将来的に特許出願を提出し、私たちと類似した技術をカバーする特許を得ることができるかもしれない。このような特許または特許出願のいずれかは、我々の特許出願よりも優先される可能性があり、これは、そのような技術をカバーすることができるかもしれない発行された特許を取得する権利をさらに要求することができるかもしれない。他方が私たちと同様の発明について米国特許を取得した場合、または米国特許出願を提出した場合、どの特許または出願が優先権を有するかを決定するために、米国特許商標局または裁判所の訴訟手続きに参加しなければならない可能性がある。これらの訴訟のコストは高い可能性があり、私たちの出願または特許は優先権を持っていないと判断される可能性があり、これは私たちの知的財産権や業務に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは協力者、潜在的な許可者、そして他の第三者から機密と独自の情報を受け取った。しかも、私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社に以前雇われていた個人を雇っている。私たちは、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が、これらの第三者または私たちの従業員の元雇用主の機密情報を不適切に使用または開示したと告発されるかもしれない。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や従業員の注意を分散させる可能性がある。もし私たちが成功しなければ、私たちの運営と業務を継続する能力は実質的な悪影響を受けるかもしれない。

私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な知的財産訴訟の費用を効果的に受けることができるかもしれない。さらに、任意の訴訟の開始および継続によって生じる任意の不確実性は、運営継続に必要な資金を調達する能力、従業員を雇用または維持する能力、または他の側面に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

従業員の事務と管理成長に関するリスク

もし私たちが重要な人員を引きつけて維持できなければ、私たちは私たちの業務を効果的に管理できないかもしれない。

生物技術、製薬とその他の業界の合格人材に対する激しい競争のため、著者らは未来に合格した管理、金融、科学と臨床人材を吸引或いは維持できないかもしれない。株に基づく奨励は、私たちが高技能人材を募集し、維持し、激励する能力に重要だ。しかし、私たちがナスダック世界市場に上場している普通株の取引価格は、私たち幹部や主要従業員が現在持っている株式オプションの大部分の行権価格以下です。これは、これらのオプションの保留価値を低下させる可能性があり、追加の株式オプションを付与し、既存のオプション報酬の条項をさらに修正するか、または私たちの従業員、特に私たちの重要な従業員および幹部を維持し続けるために、代替報酬および保留計画を提供する必要があるかもしれません。私たちが必要な人員を引き付けて維持することができなければ、私たちの業務目標を達成するための制限があるかもしれません。これらの制限は、私たちの開発目標の実現、追加資本を調達する能力、そして私たちが業務戦略を実施する能力を深刻に阻害します。現在の幹部やキーパーソンを引き留めることができなければ、私たちが業務戦略を成功させる能力は深刻な損害を受ける可能性がある。

私たちは私たちの業務を拡大し、会社の規模を拡大する必要があるかもしれません。私たちは成長を管理する上で困難に直面するかもしれません。

2024年3月1日現在、私たちは29人のフルタイム従業員がいます。また，臨床前研究，臨床試験，その他の適応の商業化によるibrexafungerpやSCY−247の推進に伴い，我々の製品開発，科学，マーケティング，販売，管理者を増やして管理する必要がある。私たちの既存の管理、人員、そしてシステムは未来の成長を支持するのに十分ではないかもしれない。私たちは私たちの運営、成長、様々なプロジェクトを効果的に管理する必要があります

もし私たちがこのような成長を成功的に管理できなければ、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。

私たちの業務に関連する他のリスクは

私たちは潜在的な製品責任のリスクに直面する可能性があり、もし私たちに成功のクレームをすれば、候補製品に重大な責任を負う可能性があり、その商業化を制限しなければならないかもしれない。

臨床試験で候補製品を使用し、市場の承認を得る可能性のあるいかなる製品を販売することは、製品責任クレームのリスクに直面させます。私たちの臨床試験に参加した参加者、患者、医療提供者、または他の製品の使用、管理、または販売に参加した人は、私たちまたは私たちのパートナーに製品責任クレームを提起するかもしれません。もし私たちがこのようないかなるクレームに対しても自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を負うだろう。是非曲直や最終結果にかかわらず、製品責任クレームは次のようになるかもしれない

BREXAFEMMEの有限製品責任保険以外に、著者らは現地の国家法規の要求に基づいて、著者らの臨床試験のために国内と選定した外国に限られた製品責任保険を獲得した。私たちの現在の保険範囲は事件ごとに2，500万ドル、毎年合計2，500万ドルに限られています。したがって、私たちの保険カバー範囲は私たちを補償しないかもしれないし、私たちが受ける可能性のあるいかなる費用や損失も補償するのに十分ではないかもしれない。また、保険範囲はますます高価になっており、将来的には、私たちを製品責任による損失から守るために、合理的なコストや十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。もし私たちが候補製品の発売許可を得たら、私たちの製品保険範囲を商業製品を含む販売に拡大するつもりですが、発売が許可された製品のために商業的に合理的な製品責任保険を得ることができないかもしれません。予期せぬ副作用を有する薬物に基づく集団訴訟では，すでに多くの判決が下されている。成功した製品責任クレームまたは私たちに対する一連のクレーム、特に判決が私たちの保険範囲を超えた場合、ibrexafungerpの開発および私たちが開発を求める可能性のある任意の未来の製品候補製品の開発のための現金を減少させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。

我々の内部コンピュータシステム、または私たちの契約研究組織または他の請負業者またはコンサルタントが使用するシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性がある。

セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、私たちの内部コンピュータシステムおよび私たちの契約研究組織および他の請負者およびコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、社会工学、私たちの従業員または他の許可された訪問者の行動または非作為、自然災害、テロ、戦争、ならびに電気通信および電気故障の破壊、データ漏洩およびセキュリティ破壊を受けやすい。このようなシステム故障，事故，セキュリティホールが発生したかどうかはこれまで知られていないが，このような事件が発生して我々や他の請負業者やコンサルタントの運営が中断されると，我々の候補製品開発計画が実質的に中断される可能性がある.例えば、候補製品の完成または進行中の臨床研究における臨床研究データの損失は、私たちの規制承認作業の遅延を招き、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。任意の中断またはセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、任意の候補製品のさらなる開発が延期される可能性があります。

私たちの保険証書は高くて、いくつかの商業リスクからしか保護できません。これらのリスクは私たちに大量の未保険の債務を負担させます。

私たちは私たちの業務が直面する可能性のあるすべての種類のリスクに保険をかけない。私たちが現在維持しているいくつかの保険書には、一般責任、雇用責任、財産、自動車、労働者補償、製品責任、役員と高級管理者保険が含まれています。しかし、私たちは私たちが既存の保険を維持し、十分な保険を提供できるかどうか分からない。いかなる重大な未保険債務も私たちが大量の費用を支払う必要があるかもしれません。これは私たちの現金状況と経営業績に悪影響を与えます。

動物試験が制限される可能性があるため，我々の研究や開発活動は影響を受けたり延期されたりする可能性がある。

ある法律法規は私たちが人類に関する臨床試験を開始する前に、まず動物に私たちの候補製品をテストすることを要求しています。動物実験活動は論争と否定的な宣伝のテーマだった。動物権利組織や他の組織や個人は，これらの分野の立法や規制を推進し，抗議や他の手段でこれらの活動を撹乱することで，動物実験活動を阻止しようとしている。もしこれらの組織の活動が成功すれば、私たちの研究と開発活動は中断、延期、あるいはもっと高価になるかもしれない。

私たちは厳格で変化しているアメリカと外国の法律、法規、規則、契約義務、政策、その他のデータプライバシーとセキュリティに関する義務に支配されています。私たちが実際にまたはそのような義務を履行できなかったことは、規制調査または行動、訴訟、罰金および処罰、私たちの業務運営中断、名声損害、収入または利益損失、および他の不利な業務結果をもたらす可能性があると考えられている。

通常の業務プロセスにおいて、我々は、個人データ、商業データ、商業秘密、知的財産権、臨床試験に関連する試験参加者情報、敏感な第三者データ、商業計画、取引、および財務情報を含む機密、独自および敏感な情報を収集、受信、記憶、処理、生成、使用、送信、開示、アクセス可能、保護、保護、処置、送信および共有する。

私たちのデータ処理活動は、様々な法律、法規、ガイドライン、業界基準、外部および内部プライバシーおよびセキュリティポリシー、契約要件、およびデータプライバシーおよびセキュリティに関連する他の義務のような多くのデータプライバシーおよびセキュリティ義務を負うことができます。

米国では、データ漏洩通知法、個人データプライバシー法、消費者保護法(例えば、連邦貿易委員会法案第5条)および他の同様の法律(例えば、盗聴法)を含む多くのデータプライバシーおよびセキュリティ法律法規が連邦、州、地方政府によって制定されている。例えば、2009年の“経済的および臨床的健康を促進する健康情報技術法案”およびその実施条例によって改正されたHIPAAは、特定の医療提供者、健康計画および医療情報交換所、およびそれらのそれぞれがサービスを提供する“ビジネスパートナー”のような、“保証エンティティ”上の個人が健康情報を識別することができるプライバシー、安全および送信を保護するためのいくつかの義務を規定している。さらに、過去数年間、米国の多くの州、カリフォルニア州、バージニア州、コロラド州、コネチカット州、ユタ州を含む包括的なデータプライバシーおよびセキュリティ法律が公布され、カバーされた企業には、プライバシー通知に具体的な開示を提供し、その個人データに関するいくつかの権利を住民に提供することを含むいくつかの義務が課せられている。適用可能であれば、そのような権利は、特定の個人データにアクセス、訂正または削除する権利、および指向性広告、分析、および自動決定のような特定のデータ処理活動から退出する権利を選択する権利を含むことができる。このような権利の行使は私たちの業務と製品とサービスを提供する能力に影響を及ぼすかもしれない。いくつかの州はまた、敏感な情報を含むいくつかの個人データを処理することに対して、データプライバシー影響評価を行うなど、より厳しい要求を提出している。この州の法律は規定を守らない行為に法的罰金を科すことを許可している。例えば、2020年に“カリフォルニアプライバシー権法案”によって改正された“2018年カリフォルニア消費者プライバシー法”(CCPA)は、消費者、商業代表、および従業員の個人データに適用され、企業にプライバシー通知において具体的な開示を提供し、カリフォルニア住民が特定のプライバシー権を行使する要求を尊重することを要求する。CCPAは1回の違反行為が最大7500ドルに達する民事処罰と、特定のデータ漏洩の影響を受ける個人の個人訴権を規定している。CCPAや他の全面的な州データプライバシーおよびセキュリティ法律は、臨床試験を背景に処理されたいくつかのデータを免除しているが、これらの発展はコンプライアンス作業をさらに複雑化させ、私たちが依存する第三者としての法的リスクおよびコンプライアンスコストを増加させる可能性がある。

他のいくつかの州と連邦と地方の各レベルも似たような法律を考慮しており、私たちは今後もっと多くの州が似たような法律を通過することを予想している。これらの開発はコンプライアンス作業をさらに複雑化させ、私たちと私たちが依存する第三者の法的リスクとコンプライアンスコストを増加させるかもしれない。

米国以外では、臨床試験や海外での他の操作に関する患者情報を含むデータプライバシーや安全を規範化することができる法律、法規、業界基準が増えている可能性がある。例えば，EUの一般データ保護条例(EU GDPR)やイギリスのGDPR(UK GDPR)は，個人データ(健康に関する情報を含む)の処理に厳しい要求をしている。例えば、EU GDPRによれば、会社は、データ処理および他の是正行動の一時的または最終禁止に直面する可能性があり、最大2000万ユーロまたは世界的な年収4%の罰金に直面することができ、または法的許可によってその利益を表す様々なデータ主体または消費者保護組織によって提起された個人データを処理することに関連する個人訴訟に直面することができる。

また、データの現地化要求や国境を越えたデータの流れの制限により、個人データをヨーロッパや他の司法管轄区域から米国や他の国に移すことができない可能性がある。ヨーロッパと他の司法管轄区は、データの現地化または他の国への個人データの移転を制限するための法律を公布した。特に，欧州経済圏(EEA)やイギリス(UK)は，米国や他のデータプライバシーやセキュリティ法が不十分と考えている国への個人データの移転に大きな制限を与えている。他の司法管轄区域はそのデータ現地化と国境を越えたデータ転送法に対して類似の厳格な解釈を行う可能性がある。あっても

現在、欧州経済区標準契約条項、イギリスの国際データ転送プロトコル/付録、EU-米国データプライバシーフレームワークおよびそのイギリス拡張(自己認証コンプライアンスへの移行を許可し、このフレームワークに参加する関連米国組織)のような個人データを法に基づいてヨーロッパ経済区およびイギリスから米国に移転するための様々なメカニズムに使用することができ、これらのメカニズムは法的挑戦を受けており、これらの措置を満たすか、依存して合法的に米国に個人データを転送することができることを保証することはできない。もし私たちが合法的な方法で個人データをヨーロッパ経済区、イギリスまたは他の司法管轄区域からアメリカに移すことができない場合、あるいは合法的な移転の要求が煩雑すぎる場合、私たちの業務中断または降格、巨額の費用で私たちの業務または全部の業務またはデータ処理活動を他の管轄区域に移す必要があり、より多くの規制行動に直面し、巨額の罰金と処罰、データの転送ができないこと、パートナー、サプライヤーおよび他の第三者との協力、および業務の処理または移転に必要な個人データを禁止することを含む深刻な不利な結果に直面する可能性がある。また，個人データをヨーロッパ経済区やイギリスから他の司法管轄区，特に米国に移転した会社は，規制機関，個人訴訟者，活動団体のより厳しい審査を受けることになる。一部の欧州規制機関は、EU GDPRの国境を越えたデータ移転制限に違反した疑いがあるため、一部の会社に特定の個人データの欧州への移転を一時停止または永久停止するよう命じている。

データプライバシーやセキュリティ法律に加えて、私たちは契約上、業界組織によって採用されている業界基準によって制限されているか、または将来的にこのような義務によって制約される可能性があります。私たちはまた、データプライバシーやセキュリティに関する他の契約義務の制約を受けており、これらの義務を守る努力は成功しないかもしれません。

我々は、データプライバシーおよびセキュリティに関連するいくつかの認証または自律原則を遵守するなど、プライバシーポリシー、マーケティング材料、および他の声明を発表します。もしこのような政策、材料、または声明が私たちの接近に欠陥があることが発見された場合、透明性の欠如、詐欺的、不公平または不実であれば、私たちは調査、規制機関の法執行行動、または他の不利な結果を受けるかもしれない。

データプライバシーやセキュリティに関する義務は急速に変化しており，ますます厳しくなり，規制の不確実性をもたらしている。さらに、これらの義務は、法ドメイン間で不一致または衝突する可能性がある異なる適用および解釈される可能性がある。これらの義務を準備して遵守するには、私たちが大量の資源を投入する必要があり、私たちのサービス、情報技術、システム、やり方、および個人データを処理する任意の第三者を代表するサービス、情報技術、システム、およびやり方を変更する必要があるかもしれません。

私たちは、私たちのデータプライバシーやセキュリティ義務を守る努力に失敗することがある(または失敗したと考えられる)。また、私たちが努力しているにもかかわらず、私たちが依存している人や第三者がこのような義務を履行できない可能性があり、これは私たちの業務運営に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちまたは私たちが依存している第三者が適用されるデータプライバシーおよびセキュリティ義務を解決または遵守できないとみなされていない場合、私たちは、政府の法執行行動(例えば、調査、罰金、監査、検査、および同様の行動)、訴訟(集団訴訟クレームを含む)、追加の報告要件および/または監視、個人データの処理の禁止、個人データの廃棄または使用の命令、およびこれらに限定されない重大な結果に直面する可能性がある。このような事件は、顧客流出、個人データの処理または特定の司法管轄区域での運営ができないこと、私たちの製品を開発すること、またはそれを商業化する能力が限られていること、任意のクレームまたは調査のために時間と資源をかけて弁護すること、否定的な宣伝、または私たちのビジネスモデルまたは運営の重大な変化を含む、私たちの名声、業務または財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

もし私たちの情報技術システムまたはデータまたは私たちが依存している第三者のシステムまたはデータが破壊された場合、私たちは規制調査や行動、訴訟、罰金と処罰、私たちの業務運営中断、名声損害、収入または利益損失、および他の不利な結果を含むが、これらに限定されない不利な結果を経験するかもしれない。

私たちの正常なビジネス過程で、私たちと私たちが依存する第三者は機密、独自、および敏感なデータを処理し、したがって、私たちと私たちが依存する第3の側面は、セキュリティ事件を引き起こす可能性のある恐喝ソフトウェア攻撃を含むが、これらに限定されない様々な変化する脅威に直面している。ネットワーク攻撃、インターネットベースの悪意のある活動、オンラインおよびオフライン詐欺、および他の同様の活動は、私たちの機密、独自および敏感なデータおよび情報技術システム、ならびに私たちが依存する第三者システムの機密性、完全性、および可用性を脅かす。このような脅威は一般的であり、検出がますます困難になっており、従来のコンピュータ“ハッカー”、脅威参加者、“ハッカー活動家”、組織的犯罪脅威参加者、人員(例えば、窃盗または乱用によって)、複雑な民族国家、および民族国家によって支持される参加者を含む様々なソースから来ている。

一部の行為者は現在、地政学的な理由で軍事衝突と防御活動を組み合わせた民族国家行為者を含むサイバー攻撃に従事し、継続することが予想される。戦争と他の重大な衝突の間、私たちと私たちが依存している第三者は、回復的なネットワーク攻撃を含むこれらの攻撃の高いリスクを受けやすいかもしれません。これらの攻撃は、私たちのシステムと運営、サプライチェーン、および生産、販売、そして私たちのサービスを実質的に混乱させる能力を損なう可能性があります。

私たちおよび私たちが依存する第三者は、社会工学攻撃(深さの偽造によって、虚偽と認識することがますます困難になる可能性のある攻撃および釣り攻撃を含む)、マルウェア(例えば、ウイルスおよびワーム)、マルウェア(高度な持続的な脅威侵入の結果を含む)、サービス拒否攻撃、証拠充填攻撃、証拠取得、人員不正行為またはエラー、恐喝ソフトウェア攻撃、サプライチェーン攻撃、ソフトウェアエラー、サーバ障害、ソフトウェアまたはハードウェア障害、データまたは他の情報技術資産の損失、広告ソフトウェア、人工知能または促進攻撃、電気通信障害、障害、データまたは他の情報技術資産の損失、広告、人工知能または促進攻撃、電気通信障害、ソフトウェア障害を含む様々な変化する脅威にさらされているが、これらに限定されない。地震、火災、洪水、そして他の似たような脅威。

特に、深刻な恐喝ソフトウェア攻撃はますます一般的になっており、私たちの運営が深刻に中断され、機密、独自、敏感なデータおよび収入の損失、名声の損害、資金の流用を招く可能性がある。恐喝支払いは恐喝ソフトウェア攻撃の否定的な影響を軽減するかもしれないが、例えば、適用された法律または法規によってそのような支払いが禁止されているため、私たちはそのような支払いを望んでいないか、または支払うことができないかもしれない。

ますます多くの従業員が私たちのオフィスやネットワークの外でネットワーク接続、コンピュータと設備を使用して、家、途中と公共の場所で仕事をすることを含めて、遠隔仕事はますます一般的になり、私たちの情報技術システムとデータのリスクを増加させた。さらに、将来的または過去のビジネス取引(例えば、買収または統合)は、我々のシステムがエンティティのシステムおよび技術に存在する脆弱性を買収または統合する負の影響を受ける可能性があるので、より多くのネットワークセキュリティリスクおよび脆弱性に直面する可能性がある。また，これらの買収や統合されたエンティティを職務調査する際に発見されなかったセキュリティ問題が発見される可能性があり，会社を我々の情報技術環境やセキュリティ計画に統合することは困難である可能性がある.

また、第三者サービスプロバイダへの依存は、サプライチェーン攻撃や他の脅威を含む、当社の業務運営に新たなネットワークセキュリティリスクや脆弱性をもたらす可能性があります。我々は、CRO、CMO、クラウドベースのインフラ、データセンター施設、暗号化および認証技術、従業員電子メール、顧客へのコンテンツおよび他の機能を含むが、これらに限定されないが、様々な環境で機密、独自および敏感なデータを処理するために、第三者サービスプロバイダおよび技術に依存してキービジネスシステムを動作させる。私たちはまた、第三者サービスプロバイダが他の製品、サービス、部品、または他の方法を提供して私たちの業務を運営することに依存します。これらの第三者の情報セキュリティアプローチを監視する能力は限られており、これらの第三者には十分な情報セキュリティ対策がない可能性がある。もし私たちの第三者サービス提供者がセキュリティ事件や他の中断に遭遇したら、私たちは悪い結果に直面するかもしれない。第三者サービス提供者がプライバシーや安全に関する義務を履行できなかった場合、損害賠償を受ける権利があるかもしれませんが、どの賠償も私たちの損害を補うのに十分ではないかもしれません。あるいはそのような賠償を取り戻すことができないかもしれません。また、サプライチェーン攻撃の頻度と深刻さが増加しており、私たちのサプライチェーンにおける第三者のインフラや私たちの第三者パートナーのサプライチェーンが損なわれていないという保証はありません。

任意の以前に識別されたまたは同様の脅威は、不正、不正または意外な取得、修正、廃棄、損失、変更、暗号化、開示、または私たちの機密、独自および敏感なデータ、または私たちが依存する第三者の情報技術システムへのアクセスをもたらす可能性があるセキュリティイベントまたは他の中断をもたらす可能性がある。セキュリティイベントまたは他の中断は、私たち(および私たちが依存する第三者)がサービスを提供する能力を乱す可能性があります。

私たちは安全な事件を防ぐために、大量の資源を費やしたり、私たちの業務活動を修正したりするかもしれない。さらに、特定のデータプライバシーおよびセキュリティ義務は、私たちの情報技術システムおよび機密、独自、および敏感なデータを保護するために、特定のセキュリティ対策または業界標準または合理的なセキュリティ対策を実施し、維持することを要求する可能性があります。

我々はすでにセキュリティ事件を防ぐためのセキュリティ対策を実施しているが，これらの措置が有効である保証はない.我々は、我々が依存するサード·パーティのハードウェアおよび/またはソフトウェアを含む我々のハードウェアおよび/またはソフトウェアのような情報システムにおける脆弱性を検出し、修復するステップをとる。私たちはタイムリーな検出と修復を含めて、このようなすべての抜け穴を検出して修復することができないかもしれない。また，我々は，認識された脆弱性を解決するための修復策やパッチの開発と配備に遅延が生じる可能性がある.抜け穴は利用されてセキュリティ事件を招く可能性がある。

適用されるデータプライバシーおよびセキュリティ義務は、政府当局、パートナー、影響を受けた個人のようなセキュリティイベントを関連利害関係者に通知することを要求する可能性があります。このような開示は不一致の要求に関連する可能性があり、費用が高く、そのような要求を開示または遵守しないことは不良な結果をもたらす可能性がある。

もし私たち(または私たちが依存する第三者)がセキュリティ事件を経験した場合、またはセキュリティ事件を経験したと考えられる場合、私たちは政府の法執行行動(例えば、調査、罰金、処罰、監査および検査)、追加の報告要件および/または監視、個人データを含む機密、独自および敏感なデータの処理を制限する；訴訟(カテゴリクレームを含む)、賠償義務、負の宣伝、名声損害、通貨資金移動、管理層の注意の移動、私たちの業務中断(データ利用可能性を含む)、財務損失、および他の同様の損害に遭遇する可能性がある。防衛を強化する

事件とそれに伴う結果は、顧客が私たちのサービスの使用を停止し、新しい顧客が私たちのサービスを使用することを阻止し、私たちの業務成長と運営能力にマイナスの影響を与える可能性がある。

私たちの契約には責任制限が含まれていないかもしれませんが、あっても、私たちの契約における責任制限は、私たちのデータプライバシーとセキュリティ義務に関連する責任、損害、またはクレームから私たちを保護するのに十分である保証はありません。私たちの保険範囲が私たちのプライバシーと安全慣行によって生じる責任から私たちを保護または軽減するのに十分か、または私たちを保護するのに十分かどうかは確認できません。私たちはこのような保険が商業的に合理的な条項や根本的に存在しない、あるいはそのような保険が未来のクレームを支払うと判断することはできません。

セキュリティ事件を経験することに加えて、第三者は、公共ソース、データ仲介人、または他の方法から、私たちの組織に関する競争の敏感な詳細を漏洩し、私たちの競争優位性または市場地位を破壊するために使用される可能性がある私たちに関する敏感な情報を収集、収集、または推定することも可能である。

私たちの普通株保有に関わるリスクは

私たちの普通株の市場価格は非常に不安定かもしれない。

私たちの普通株の取引価格は変動するかもしれない。本“リスク要因”の節と本報告の他の部分で述べた他の要素を除いて、以下の要素は私たちの普通株の市場価格に重大な影響を与える可能性がある

また、株式市場で取引されている会社、特にナスダック世界市場で取引されている会社は、極端な価格や出来高変動を経験しており、これらの変動は、これらの会社の経営業績に関係なく、または比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。

将来的に私たちの普通株を売却して発行したり、普通株を購入する権利は、私たちの株主の所有権パーセンテージをさらに希釈させ、私たちの株価を下落させる可能性があります。

私たちは未来に私たちが計画した業務を継続するために多くの追加資本が必要になると予想する。ある程度、私たちは株式証券を発行することで追加資本を調達し、私たちの株主は深刻な希釈を経験するかもしれない。私たちは1回または複数回の取引で、私たちが時々決定した価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。このような売却はまた新しい投資家が私たちの既存の株主よりも高い権利を得ることをもたらす可能性がある。例えば、2019年3月、私たちは1600万ドルの6.0%変換可能優先手形を発行して販売しました。所有者は、2025年3月15日前の営業日取引終了直前のいつでも、変換可能なチケットを選択することができる。所有者が変換可能チケットを変換する際には、所持者が私たちの普通株式の株式を取得し、適用されれば、どの断片的な株式の代わりに現金を獲得することになります。場合によっては、転換した保有者は、普通株式で支払われる全利息を得る権利がある場合もある。さらに、期日前に発生したいくつかの企業イベントの後、場合によっては、そのような企業イベントに関連して、その変換可能なチケットを変換する所持者を選択する変換率を向上させる。このような手形の所有者がこのような手形を変換する限り、私たちの株主は大量の希釈を経験するかもしれない。さらに、私たちが株式承認証を発行した保有者はまた、私たちの普通株を購入する権利を行使する可能性があり、これは私たちの株主の追加的な希釈を招く可能性がある。

私たちの定款書類やデラウェア州法律によると、反買収条項は私たちの買収をより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれません。

私たちの会社登録証明書と私たちの定款の条項を修正して再記述することは、私たちの取締役会が新しい優先株シリーズを確立し、これらの新しいシリーズの株を発行する能力を含む私たちの買収を延期または阻止することができ、これは私たちの取締役会によって敵意買収の試みに使用される可能性があり、一部の株主はこれが株主の最適な利益に合致すると考えるかもしれない。また、これらの条項は、累積投票権の廃止、株主が特別会議を開催できないこと、書面の同意の下で行動すること、取締役会が取締役会の空きを埋める能力、および取締役会が取締役会の規模を決定する能力を有することを含む、株主が管理職のメンバーを任命することを担当する取締役会のメンバーを変更することを困難にする可能性があり、それによって、株主が現在の管理職を交代または罷免しようとしていることを挫折または阻止することができる。さらに、私たちは一般的に私たちが発行した議決権のある株の15%以上を保有する株主が私たちと合併または合併することを禁止するデラウェア州会社法第203条の制約を受けている。最後に、私たちの定款文書は、私たちの取締役会メンバーを指名し、株主会議で行動できる事項を提出する事前通知要求を規定しています。これらの条項は，潜在的な買収者が我々の取締役会と交渉することでより高い入札を得る機会を提供していると考えられるが，一部の株主が要約が有益であると考えていても，これらの条項は適用される.

私たちまたは私たちが依存している第三者は、臨床試験場、製造施設、または他の業務運営が高度に集中している地域で新冠肺炎にさらされ続けており、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの業務は暴露され続けることで 新冠肺炎は，我々または我々が依存している第三者が高度に集中している臨床試験地点，製造施設あるいは他の業務が運営している地域である。私たちは新冠肺炎の影響を直接受ける国に大量の臨床試験基地を持っていて、私たちのサプライチェーンの各段階は新冠肺炎の影響を受けている国での製造業務に依存しています。新冠肺炎の最終的な影響は高度に不確実であり，変化する可能性がある。私たちはまだ私たちの業務、私たちの臨床試験、私たちの活動が監督機関、医療システムあるいは世界経済の潜在的な遅延或いは影響のすべての程度に依存することを知らない。しかし，これらの影響は我々の運営に実質的な影響を与える可能性があり，新冠肺炎の状況を注視していきたい。

項目1 B。未解決問題教育署職員コメント

ない。

プロジェクト1 C。セブ族再現性がある

リスク管理と戦略

我々は、我々の重要なコンピュータネットワーク、第三者ホストサービス、および私たちのキーデータ(知的財産権を含む)のネットワークセキュリティ脅威による重大なリスク、および我々の研究および臨床試験に関するデータ(“情報システムおよびデータ”)のような独自、戦略的または競争的性質を有する機密情報を識別、評価、管理するための様々な情報セキュリティプロセスを実施し、維持した。

当社の情報セキュリティ機能は、当社の情報技術マネージドサービスプロバイダー （ MSP ） を含み、当社のサイバーセキュリティの脅威とリスクを特定、評価、管理するのに役立ちます。当社は、手動および自動化されたツール、サイバーセキュリティの脅威を特定するレポートやサービスの購読と分析、当社に報告された脅威の評価、脆弱性評価の実施など、さまざまな方法を用いて脅威環境のモニタリングと評価を行い、サイバーセキュリティの脅威によるリスクを特定し、評価します。

環境、システム、データに応じて、インシデント対応プロセス、災害復旧 / 事業継続計画、特定のデータの暗号化、ネットワークセキュリティ制御の使用、アクセス制御の維持など、当社の情報システムおよびデータに対するサイバーセキュリティの脅威から生じる重大なリスクを管理し軽減するために設計された様々な技術的、物理的、組織的措置、プロセス、基準およびポリシーを実施し、維持します。資産の運用サイバーセキュリティ保険の維持です

ネットワークセキュリティ脅威の重大なリスクの評価と管理は、会社全体のリスク管理プロセスに統合されている。例えば、(1)ネットワークセキュリティリスクは、会社企業リスク管理計画の構成要素とみなされ、(2)我々は、ネットワークセキュリティ脅威によるリスクを緩和することを含むリスク管理プロセスを優先し、これらの脅威は、私たちの業務に実質的な影響を与える可能性が高い、(3)管理層は、我々の全体的な業務目標に照らして、ネットワークセキュリティ脅威からの重大なリスクを評価し、監査委員会に報告し、監査委員会は、私たちの全体的な企業リスクを評価する。

我々は、例えば、我々の情報技術MSPを含む、第三者サービスプロバイダを使用して、ネットワークセキュリティ脅威からの重大なリスクの識別、評価、および管理を随時支援してくれる。

我々は、第三者サービスプロバイダを使用して、流通業者およびサプライチェーン資源、ならびに契約研究組織(CRO)および契約製造組織(CMO)のような業務全体で様々な機能を実行する。特定のプロバイダを使用することに関連するネットワークセキュリティリスクを管理するための特定のプロバイダ管理プログラムがあり、具体的には、提供されるサービスの性質、関連する情報システムおよびデータの感度、およびプロバイダの識別に依存する。これらのプロセスは、情報セキュリティアンケート、評価、およびネットワークセキュリティに関連する契約義務を含むことができる。

私たちは私たちに重大な影響を与えたり、合理的に私たちに重大な影響を及ぼす可能性のあるサイバーセキュリティ事件や脅威は何も発見されなかった。会社に重大な影響を及ぼす可能性のあるネットワークセキュリティ脅威のリスク記述と、これらのリスクをどのように実現するかについては、第1部1 A項のリスク要因を参照されたい。このForm 10-K年次報告書では、リスク要因は、“私たちの情報技術システムまたはデータまたは私たちが依存する第三者のシステムまたはデータが損害を受けた場合、私たちは、規制調査または行動に限定されないが、規制調査または行動、訴訟、罰金および処罰、私たちの業務運営中断、名声損害、収入または利益損失、および他の不利な結果を含むこのような損害を経験する可能性がある”ということを含む

統治する

我々の取締役会は、その監査委員会を通じて、ネットワークセキュリティ脅威からのリスク緩和を監督することを含む、会社のネットワークセキュリティリスク管理プロセスを監督する。

当社のネットワークセキュリティリスク評価·管理プロセスは、人事·IT副社長を含む特定の企業経営陣によって実施·維持されており、各業界で幹部職を含む22年以上の人材経験を有し、当社に入社して以来、IT機能をリードしてきました。経営陣は予算を担当し、適切なサイバーセキュリティ担当者を採用し、ネットワークセキュリティリスクを会社全体のリスク管理戦略に組み込むのを支援している。

我々のネットワークセキュリティイベント応答プロセスは、状況に応じて、CEO、最高財務官、最高法務官、人的資源およびIT副総裁を含むいくつかのネットワークセキュリティイベントを管理層メンバーに報告することを目的としており、彼らは、通知を受けたネットワークセキュリティイベントを緩和し、救済することを支援する。さらに、会社のイベント応答の流れは、特定のネットワークセキュリティイベントを監査委員会に報告することを含む。

監査委員会は、会社の重大なサイバーセキュリティ脅威とリスクおよび会社実施の流れに関する会社の管理職(私たちの首席法務官を含む)から定期的に報告を受けています

彼らに話してください。監査委員会はまた、ネットワークセキュリティ脅威、リスク、緩和に関連する様々な報告書、要約、または紹介を調べることができる。

項目2.Pサーカス.サーカス

2018年3月1日、私たちはニュージャージー州沢西城で約19，275平方フィートのオフィススペースを購入する長期賃貸契約を締結した。レンタル期間は2029年7月までで、最初のレンタル期間が終わってから2つの5年間を連続して更新することができます。私たちはこのレンタル契約によって、私たちの施設は予測可能な将来に私たちの目的を満たすのに十分だと信じている。

項目3.法律法律手続き

Brian Feldmanは2023年11月7日、米国ニュージャージー州地域裁判所において、2023年3月31日から2023年9月22日までの間に重大な虚偽および/または誤った陳述を行ったことを告発し、私たちの業務、運営、および将来性に関する重大な不利な事実を開示することができなかったことを非難し、具体的には、(1)ibrexafungerpを製造するための装置も交差汚染リスクがある非抗菌β-ラクタム系薬物物質の製造に使用されている。(2)我々には、その供給者が現在の良好な製造規範(CGMP)を遵守することを確実にするために、有効な内部制御および手順がなく、(3)交差汚染の重大なリスクのため、ibrexafungerp錠剤をリコールし、その臨床研究を停止する理由がある；および(4)上記の理由により、私たちの業務、運営および将来性に関する私たちの陳述は重大な誤解性および/または合理的な基礎を欠いている。起訴状代表者は、2023年3月31日から2023年9月22日までの間に、私たちの普通株を購入および/または買収したすべての個人および実体を代表して、指定されていない損害賠償、利息、費用、および費用を求める。私たちはこのような疑いに同意せず、訴訟を積極的に弁護しようとしている.

プロジェクト4.地雷安全情報開示

適用されません。

部分第2部：

プロジェクト5.市場登録者の普通株，関連株主事項，発行者に対する株式証券の購入

市場情報

私たちの普通株はナスダックの世界市場で取引され、コードは“SCYX”です

株主.株主

2024年3月1日現在、我々の普通株は約43名が登録されている株主であり、その株は仲介人が代名人や街頭名義で保有する株主は含まれていない。普通株株主の実際の数は，実益所有者である株主を含む記録保有者の数よりも大きいが，その株式は仲介人や他の被命名者が街頭名義で保有している.この数の登録所有者は、その株式が他のエンティティが信託形式で保有する可能性のある株主も含まれていない。

配当政策

私たちは普通株式に対するどんな現金配当金も発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの運営を支援し、私たちの業務の成長と発展に資金を提供するために、すべての利用可能な資金と任意の将来の収益を維持するつもりです。予測可能な未来に、私たちは私たちの普通株に現金配当金を支払うつもりはない。将来、私たちの配当政策に関連するいかなる決定も私たちの取締役会が適宜決定し、私たちの運営結果、財務状況、資本要求、契約制限、業務見通しと取締役会が関連する他の要素に依存するだろう。

最近売られている未登録証券

ない。

発行者および関連購入者が株式証券を購入する

私たちは2023年第4四半期に何の証券も購入しなかった。

第六項です[レイザーRVED]

第七項。 経営陣の議論と分析財務状況と経営成果

2023年12月31日までの年間経営業績は、必ずしも将来年度に出現する可能性のある業績を暗示しているとは限らない。この“経営陣の財務状況と経営結果の議論と分析”のいくつかの陳述は前向きな陳述である。これらの展望的陳述は経営陣の信念と仮説及び私たちの経営陣が現在把握している情報に基づいており、大量の主観的判断と分析に関連している。“予想”、“将”、“予想”、“目標”、“計画”、“計画”、“信じる”、“求める”、“推定”、“潜在”、“すべき”、“可能”などの言葉、および同様の表現は、前向き陳述を識別することが意図されている。私たちの実際の結果と事件の時間は前向きな陳述で議論された結果と大きく異なるかもしれない。このような違いをもたらす可能性のある要因には、タイトル“前向き陳述に関する特別な説明”および“リスク要因”および本年度報告Form 10−Kにおける他の部分的に議論された要因が含まれる。このような要素と多くの他の要素は私たちの未来の財政と経営業績に影響を及ぼすかもしれない。私たちは本年度の報告日の後に発生した事件を反映するためにどんな前向きな陳述も更新する義務はない。

概要

株式会社シネキシス治療が困難で薬剤耐性のある感染症を克服し予防する革新的な医薬品の先駆者です 当社は、独自の抗真菌プラットフォーム「 fungerps 」を開発しており、トリテルペノイドと呼ばれる抗真菌剤の新しいクラスは、構造的に異なるグルカン合成酵素阻害剤であり、一般的に示されています。 体外培養そして体内にあるヒト真菌病原体の広範な活性はカンジダ？カンジダそしてコウジカビ多剤耐性株と肺胞子虫症, 球胞子虫, 組織細胞質そして芽胞カビ属と最もよく見られる毛菌目の種類。

Ibrexafungerpはこの新しい抗真菌薬の最初の代表であり、臨床前開発段階でSCY-247を含む“Fungerp”ファミリーの追加資産を使用した。2021年6月と2022年12月、米国(U.S.)アメリカ食品と薬物管理局(FDA)はBREXAFEMME(ibrexafungerp錠剤)をそれぞれ外陰膣カンジダ症(VVC)患者(膣酵母菌感染とも呼ばれる)の治療と再発外陰膣カンジダ症(RVVC)の発生率を下げることを許可した。経口ibrexafungerpも開発中であり，他の全身性真菌疾患の治療に用いられている。

この新規クラスの第二世代抗真菌化合物である SCY — 247 は、前臨床開発段階にあります。SCY—247 の第 1 相試験は、 2024 年後半に開始する予定です。

FDAは，VVC(VVC再発予防を含む)，侵襲性カンジダ症(IC)(カンジダ症を含む)，侵襲性アスペルギルス症(IA)の適応としてibrexafungerpに合格した感染症製品(QIDP)および迅速チャネル名を付与し，ICおよびIA適応の孤児薬名を付与している。欧州医薬品局はすでにibrexafungerpにIC用孤児薬物製品の称号を与えた。FDAはSCY−247の静脈や経口製剤のQIDPやFast Track指定を承認する可能性が予想される。このような指定は私たちに追加的な市場排他性とより速い規制方法を提供するかもしれない。

グラクソ·スミスクライン許可協定

2023年3月30日、グラクソ·スミスクライン知的財産権(第3号)株式会社(GSK)とライセンス契約(GSKライセンス契約)を締結しました。グラクソ·スミスクライン許可協定の条項によると、私たちはグラクソ·スミスクラインに独占的(たとえ私たちおよびその付属会社に対しても)、印税があり、再許可可能な許可を付与し、許可された製品BREXAFEMMEを含む開発、製造および商業化のために使用されるが、大中国地域およびいくつかの他の第三者に許可された国(グラクソ·スミスクライン地域)を除く。双方は2023年5月にGSK許可協定を完了し、9000万ドルの前金を受け取りました。2023年6月、グラクソ·スミスクライン許可協定の下で2500万ドルの業績開発マイルストーンを達成したことを発表しました。この記念碑的支払いはICにおけるibrexafungerpの3期Mario研究の開発目標に従うとともに，行っているibrexafungerp実験を継続して行っている.

2023年12月26日、GSKライセンス協定を改訂するために、グラクソ·スミスクラインと拘束力のある了解覚書(拘束力のある了解覚書)を締結しました。GSKライセンスプロトコルは，BREXAFEMMEの商業化遅延(“製品リコールと臨床休止”の節を参照)と，今回の活動に関連するibrexafungerpのさらなる臨床開発により修正されている。拘束力のある了解覚書によって改訂された更新されたGSKライセンス契約条項によると、潜在的なものを得る資格があります

これらのマイルストーンは、グラクソ·スミスクライン地域の年間純売上高をもとに、複数の販売敷居から2億ドルに達した時点で合計64/5，425/4，650万ドルを支払い、3億~5億ドルの間の複数の販売敷居に達した場合には合計4，5.5/4，55/3，900万ドルを支払い、1販売敷居当たり7.5億~10億ドルに35/35/3，000万ドルを支払う。

Ibrexafungerpが行っている臨床研究の実行とコストを引き続き担当するが、完成したFuri、CARE、自然臨床研究の最終臨床研究報告書1，000万ドルをGSKに渡すことが可能であり、私たちの回復と臨床保有解除後のMario研究の継続に関する2つのマイルストーン中期の最高3，000万ドル、Mario研究の完了に成功した735万ドルを実現する。

上記の各マイルストーンの場合、このようなマイルストーンイベントは、拘束力のある了解覚書によって改訂されたGSKライセンスプロトコルで定義される。グラクソ·スミスクラインはまた私たちの年間累計売上高に応じて中桁から十代までの特許権使用料を支払います。拘束力のある了解覚書は特許使用料条項を修正しないだろう。

製品のリコールと臨床隔離

グラクソ·スミスクラインがibrexafungerp薬物を製造するサプライヤーの製造プロセスと設備を審査したところ，ibrexafungerp製造プロセスに汎用された設備を用いて製造された非抗菌β−ラクタム薬物物質が知られている。FDAの現在のガイドライン草案は，非抗菌β−ラクタム化合物の生産を他の化合物と分離することを提案しており，β−ラクタム化合物は感作剤として可能であり，ある人ではアレルギーやアレルギー反応を引き起こす可能性がある。提案された隔離がなければ、交差汚染の危険がある。Ibrexafungerpがβ−ラクタム化合物に汚染されているかどうかは不明であり，可能なβ−ラクタム交差汚染による有害事象の報告もなされていない。しかし、高度な慎重さとGSKの提案から、我々はBREXAFEMME(ibrexafungerp錠剤)を市場から回収し、Mario 3期研究を含むibrexafungerpの臨床研究を一時的に保留した。

患者レベルと臨床製品のリコールはすでに開始され、著者らは経験豊富なサプライヤーと協力してこの過程を管理している。2023年9月、私たちが自発的な臨床保留を発表した後、FDAは私たちの自発的保留に同意し、臨床保留を行った。私たちはFDAと協力して、この問題を解決する方法について議論している。臨床保留とリコールは行われている2つの臨床研究：3期Mario研究と1期授乳研究に影響を与えた。臨床保留は最近完成したFURI，CARE，VANQUISHとSCYNERGIA臨床研究に影響を与えず，これらの研究の用量はすでに完成している。この自然研究は，標準看護抗真菌薬(ibrexafungerpではない)治療を受けたIC患者に対する観察的研究であり，この研究の影響も受けない。FDAは、ibrexafungerpの同情的使用計画は、患者の治療医が有利な利益−リスク評価を得、限られたまたは他の治療選択がない患者にibrexafungerpを提供するリスクを患者に意識して同意させる限り、継続可能であることを決定した。これは，現在この計画中の患者や新規患者に適用され，利用可能な供給の確認を待つ。われわれの臨床前段階化合物SCY−247はこれらの発展の影響を受けない。

FDAが可能なβ−ラクタム交差汚染によりibrexafungerpの臨床研究を棚上げしたことから，我々はすでに第三者契約メーカーと何らかの新しい製造プロトコルを締結し，新たなロットのibrexafungerpの生産を開始し，臨床放置を解除し，影響を受けた臨床研究，Mario段階研究，1段階授乳研究を再開すると信じている。

Ibrexafungerp更新

著者らの展望性、無作為、二重盲検、全世界の3期研究において、募集は保留され、経口ibrexafungerpを降圧療法として現在利用可能な療法(Mario研究)と比較して病院でラチェット静脈注射治療を受けた後のカンジダ血症患者の有効性、安全性と耐性を評価する。条件を満たすIC患者はラチェット静脈注射治療を受け、降圧標準に符合すると、経口ibrexafungerp或いは標準看護選択、即ちフルコナゾール内服或いは最適な使用可能な療法(BAT)に切り替え、フルコナゾール非感受性菌株による感染に使用する。登録を再開すれば、約220人の患者が研究に登録され、ランダムに配置される。

この研究の主な目的はラチェット静注後にイブサフェンを内服するかどうかを決定することであり、ラチェット静脈注射後にフルコナゾール(或いはBAT)を経口投与するのと同様に有効であり、後者は現在の治療標準である。この研究の主な終点は抗真菌治療開始後30日以内の全因死亡率である。Mario研究のデータは，IC患者の降圧治療のNDAとしてibrexafungerpの提出を支援することを目的としている。このような申請はグラクソ·スミスクラインによって提出され、それによって生成されたいかなる承認もグラクソ·スミスクラインによって保有されるだろう。

233人を募集しました 我々の3期FURI研究では，他の抗真菌薬の難治性や耐性を治療する真菌感染としてibrexafungerpの潜在力を調査しており，2024年上半期にGSKにtoplineデータを提供する予定である。我々の第3段階CARE研究では，30名の患者の目標登録も実現しており，重点はC.Aurisそれは.CARE研究のバックラインデータは積極的であり，これまでに公表された中期分析結果と一致している。このようなデータは未来の科学会議で発表されると予想される。これらの研究のデータは、いくつかの難治性侵襲性真菌疾患患者の救急治療のNDAとしてibrexafungerpの提出を支持することを目的としている。このような秘密保持協定はグラクソ·スミスクラインによって提出され、それによって生成されたいかなる承認もグラクソ·スミスクラインによって保有されるだろう。

Ibrexafungerpとボリコナゾールを併用した将来性のある臨床前データに基づいて、現在の看護標準とコウジカビイブサフェンとボリコナゾールを併用したIA患者治療の2期臨床研究を行った。この研究は無作為二重盲検試験であり、目的はイブサフェン内服とボリコナゾールの併用治療の安全性と有効性を評価し、そしてボリコナゾール単独と比較することである。22名の患者の登録が完了し，データ分析が行われている。2024年上半期にSCYNERGIA研究のバックラインデータをGSKに提供する予定である。

著者らはすでに3 b期VANQUISH開放ラベル試験の登録を完成し、150名のフルコナゾール治療に無効な複雑外陰膣カンジダ症患者のイブレサフェングプ使用の安全性と有効性を評価した。我々は2024年上半期にグラクソ·スミスクラインに征服研究の背線データを提供する予定だ。

融資協定

我々は，Hercules Capital，Inc.(Hercules Capital)とSilicon Valley Bridge Bank，N.A.(シリコンバレー銀行の後継者として)(SVBB)は2021年5月13日の融資·保証協定(融資協定)の当事者であり，この合意に基づき，Hercules Capital，SVBBおよび融資プロトコルの各他の貸手(総称して貸手と呼ぶ)が3500万ドルの融資を提供してくれた。グラクソ·スミスクラインライセンス契約の締結については、吾らは貸手と第一修正案及び同意融資及び担保合意を締結し、これにより、貸手は吾等がGSK許可協定を締結することに同意し、貸金者に支払うことに同意し、額は、(I)すべての未返済元金に、融資協議項における融資金額に関するすべての未払い及び未払い利息(約3，540万ドル)、(Ii)融資協議項で対応する前払い(262，500ドル)、(Iii)融資協定項で対応する最終金(1，382，500ドル)、及び(Iv)その他のすべての金(例えば)、ローン契約下のローン立て替えについては、このお金は満期になって支払われなければならない。これらの金額は、(A)吾等がGSKライセンス契約により吾等に支払わなければならない9，000万ドルの前金を受信した後の1営業日、(B)2023年6月1日または(C)GSKライセンス契約を終了した時点で満了する。

GSKライセンスプロトコルでの取引が完了した後，2023年5月に，吾らはGSKライセンスプロトコルの条項に基づいて前金を受信し，第1改正案により満期になった金額の償還義務をトリガした.満期金の返済については、2023年5月、吾らは貸主と返済書に署名し、“第1改正案”による満期金額を確認し、“第1改正案”で改正された融資協定が終了したことを確認した。

集団訴訟

Brian Feldmanは2023年11月7日、米国ニュージャージー州地域裁判所において、2023年3月31日から2023年9月22日までの間に重大な虚偽および/または誤った陳述を行ったことを告発し、私たちの業務、運営、および将来性に関する重大な不利な事実を開示することができなかったことを非難し、具体的には、(1)ibrexafungerpを製造するための装置も交差汚染リスクがある非抗菌β-ラクタム系薬物物質の製造に使用されている。(2)我々には、その供給者が現在の良好な製造規範(CGMP)を遵守することを確実にするために、有効な内部制御および手順がなく、(3)交差汚染の重大なリスクのため、ibrexafungerp錠剤をリコールし、その臨床研究を停止する理由がある；および(4)上記の理由により、私たちの業務、運営および将来性に関する私たちの陳述は重大な誤解性および/または合理的な基礎を欠いている。起訴状代表者は、2023年3月31日から2023年9月22日までの間に、私たちの普通株を購入および/または買収したすべての個人および実体を代表して、指定されていない損害賠償、利息、費用、および費用を求める。私たちはこのような疑いに同意せず、訴訟を積極的に弁護しようとしている.

臨床前発展−SCY 247

我々は引き続きSCY-247の開発活動を進めている。SCY-247は1種の広域抗真菌薬物であり、潜在的な経口と静脈注射システムによる多種の薬剤耐性病原体の治療の選択を有する。化合物対の評価を含む活動もあります黄金色のカンジダMucoralesとMucoralesはNIH支出の支持を受けた。我々は2024年下半期にSCY-247の第1段階研究を開始する予定だ。

流動性

2014年5月に初公募株(IPO)を完成して以来、上場実体として運営してきた。また、2015年4月に普通株式の後続公開を完了し、2016年6月、2018年3月、2019年12月、2020年12月、2022年4月に普通株式と引受権証の公開を完了した。私たちの主な流動性源は現金、現金等価物と投資であり、2023年12月31日現在、これらの現金、現金等価物と投資は合計9800万ドルである。

2023年12月31日現在、私たちの累計赤字は3.552億ドルです。我々の研究と薬物開発戦略を継続して実行するに伴い，巨額の研究·開発費用が発生し続けると予想される。私たちはまた、私たちの公共報告会社の運営と持続的な運営を支援するために、巨額の販売、一般、行政費用が発生することを予想している。したがって、私たちは私たちの運営を支援するための追加の資本が必要になり、私たちは株式発行、債務融資、他の非希釈第三者融資(例えば、贈与)、戦略連合、許可、または協力計画のうちの1つまたは複数の方法でこれらの資金を得ることができる。私たちは私たちの効果的な棚登録声明書に基づいて私たちの普通株式を提供することができる。

経営成果の構成部分

収入.収入

収入は、GSKおよびHansohに関連する許可プロトコル収入およびBREXAFEMMEの製品販売を含む。私たちの製品の純収入は私たちが元金として売っているBREXAFEMMEの売上を含んでいます。私たちはBREXAFEMME製品を制御しているので、私たちの卸売業者に渡されるまで、この点で制御権が移転します。

製品収入コスト

製品収入コストは、主に在庫減価費用、流通、運賃、メルクへの特許使用料、およびBREXAFEMMEに関連する他の製造コストを含む。

研究開発費

研究·開発費用には，我々が開発を求めている潜在製品を発見，開発または改善するための研究·開発活動に発生する費用が含まれている。これは臨床前研究と臨床試験、製造とその他の開発作業、及び候補製品の監督管理届出に関する活動を含む。研究と開発費用は実際に発生した金額で計算されていることを確認した。研究開発費は主に

IbrexafungerpおよびSCY−247は、本報告に記載されている期間のみの2つの重要な研究および開発プロジェクトである。予測可能な未来には，ibrexafungerpやSCY−247の開発に努め，追加資金の利用可能性に応じて多くの研究·開発費用を発生させる可能性のある他の候補製品を開発することが可能であると予想される。

候補製品の開発成功には大きな不確実性がある。現在、私たちは任意の候補製品の余剰開発を完了するのに必要な性質、時間、コストを合理的に見積もることができない。これは候補製品の開発に関連する多くのリスクと不確実性のためである。

販売、一般、管理費用

販売、一般、および行政費用には、主に従業員福祉および株式ベースの任意の報酬を含む賃金および人員関連費用が含まれる。これには行政、会計、財務、商業、人的資源、業務発展、行政支援機能の関係者が含まれる。その他の費用には、研究および開発費用に他の方法で割り当てられていない施設関連費用、会計、監査、税務および法律サービスの専門費用、一般および行政目的の相談費用、情報システム維持およびマーケティング作業が含まれる。

その他の費用(収入)

報告期間中、私たちの他のほとんどの支出(収入)は、以下の点に関連するコストを含む

所得税給付

これまでのところ、当社は、現行および累積の純営業損失により、米国連邦所得税を支払う必要はありません。 2023 年 12 月 31 日を末日とする会計年度および 2022 年 12 月 31 日を末日とする会計年度において、認識される所得税 （ 費用 ） 利益は、主に州税に対する所得税費用および当社の NOL および研究開発クレジットの売却に関連する所得税利益で構成されています。

2023年と2022年12月31日までの年間経営実績

2023 年 12 月期および 2022 年 12 月期における当社の業績と、前期比の推移率 （ 千ドル ） を以下の表にまとめたものです。

収入を得る。収入は，2023年12月31日現在，主に2023年5月にグラクソ·スミスクラインライセンス契約に関する許可を譲渡した際に確認された1.301億ドルと，拘束力のある了解覚書の一部であることが確認されたライセンス契約収入440万ドルを含む。2022年12月31日までの1年間、収入は主にBREXAFEMMEの製品販売から来た。

製品収入コスト2023年12月31日までの1年間に、製品収入コストは、主に、その間に確認された1450万ドルの減価支出と、BREXAFEMMEに関連する流通、送料、および特許使用料コストを含む。2022年12月31日までの年間で、製品収入コストには、主にBREXAFEMMEに関連する流通、送料、特許使用料コストが含まれる。

研究と開発。2023年12月31日までの1年間で、研究開発費は2022年12月31日現在の2730万ドルから3090万ドルに増加した。370万ドルの増加、すなわち13.5%の増加は、主に臨床開発費用が260万ドル増加し、臨床前費用が50万ドル増加し、化学、製造と制御(CMC)費用が40万ドル増加し、主に医療事務に関する賃金支出が50万ドル増加したためである。

2023年12月31日までの年間で臨床開発費が260万ドル増加したのは，主にマリオ研究のコストに関する費用が180万ドル増加し，Furi，CARE，SCYNERGIA研究の終了活動に関する費用が110万ドル増加したことと，経口ibrexafungerpの第1段階研究に関する60万ドルの増加により，2023年第2四半期にほぼ完了し，潜在的なIC治療のためのNDA申請を支援するためである。ろうそくの第3段階研究に関する費用130万ドルの減少で相殺され，2022年第1四半期にほぼ完成した。臨床前費用は50万ドル増加し、主にSCY-247に関連するいくつかの臨床前研究で確認された費用と関係がある。CMC費用は2023年12月31日までの1年間で40万ドル増加し，主にSCY−247薬物供給に関するコスト増加によるものである。

販売、一般、行政それは.2023年12月31日までの1年間で、販売、一般、行政費は2022年12月31日現在の6300万ドルから2090万ドルに減少した。4，200万ドルの削減、すなわち66.8%の減少は、主に前の可比期間におけるBREXAFEMMEの積極的な普及によるコスト(2022年第4四半期停止)による商業支出が3350万ドル減少したためであり、主に2022年第4四半期の商業·医療事務機能に集中したリストラによる賃金が520万ドル減少し、他の医療事務に関連する費用が280万ドル減少したためであり、主に2022年第4四半期のリストラによる解散費支出の160万ドルの減少と、情報技術費の150万ドルの減少によるものである。専門費用は200万ドル増加し、この影響を部分的に相殺した。専門費用が200万ドル増加したのは、主に今期内のGSKライセンス契約に関する業務発展支出310万ドルによるものである。

債務発行コストと割引を償却する。2023年12月31日と2022年12月31日までの年度で、300万ドルと160万ドルの債務発行コストと割引償却を確認した。140万ドルの増加、すなわち88%の増加は、主に2023年12月31日までの年度に190万ドルの償却が確認され、HerculesやSVBBの対応ローンに関連する余剰債務発行コストと割引を支払うために使用され、この融資は2023年5月に全額支払われたためである。我々が2019年3月に転換可能な手形の2023年と2022年の債務発行コストと割引は、主に相談費と他の発行コストの分配部分およびデリバティブ負債の初期公正価値からなる。

利息収入私たちは、2023年12月31日と2022年12月31日までの年度に、私たちの通貨市場口座と投資に関する400万ドルと140万ドルの利息収入をそれぞれ確認した。利息収入が増加したのは、主に通貨市場戸籍や投資の金利上昇によるものだ。

利息支出2023年12月31日と2022年12月31日までの年度で、融資協定と転換可能債務に関する310万ドルと520万ドルの利息支出をそれぞれ確認した。利息支出が減少したのは主に2023年5月にローン協定を返済したことによるものだ。

他の収入2023年12月31日と2022年12月31日までの年度で，ある研究開発税控除に関するゼロおよび3，000ドルの他の収入を確認した。

権証負債公正価値調整それは.2023年、2023年、2022年12月31日までに、株式証負債の公正価値調整損失320万ドル、収益2230万ドルを確認したのは、主に私たちの株価がこの3つの時期にそれぞれ上昇と下落したためである。

負債公正価値調整を誘導する2023年，2023年および2022年12月31日までに，デリバティブ負債に関する公正価値調整損失20万ドルおよび収益130万ドルが確認され，主な原因は期間内にそれぞれ株価が上昇および低下したことである。

所得税支出(福祉)2023年12月31日までの1年間に、主に州所得税に用いられる10万ドルの所得税支出が確認された。2022年12月31日までの1年間に、一部のNOLの売却と研究開発控除に関する470万ドルの所得税割引を確認した。

流動性と資本資源

流動資金源

2023年12月31日現在、私たちの現金、現金等価物、投資は約9800万ドルですが、2022年12月31日現在の現金、現金等価物、投資は7350万ドルです。我々の現金および現金等価物と投資の増加は，主にGSKライセンスプロトコルの完了による9，000万ドルの前払い収入とGSKライセンスプロトコルによる2，500万ドルのパフォーマンス開発マイルストーンであるが，我々の全額返済ローンプロトコルの3，700万ドル，ibrexafungerpとSCY−247に関する持続開発コストおよびAmplity，Inc.(Amplity)に関する繰延費用によって部分的に相殺されている。私たちの資本資源は、添付の総合財務諸表の発表後少なくとも12ヶ月以内に私たちの持続的な運営に資金を提供するのに十分だと信じています。

2023年12月31日現在、私たちの累計赤字は3.552億ドルです。私たちは少なくとも今後数年以内に、私たちが引き続き損失を受けると予想している。したがって、私たちは私たちの運営に資金を提供するための追加の資本が必要になり、私たちは株式発行、債務融資、または贈与などの他の非希釈第三者資金、戦略連合、許可、または協力手配のうちの1つまたは複数の方法でこれらの資金を得ることができる。

キャッシュフロー

次の表に現金の重要な出所と用途を示します 2023年12月31日と2022年12月31日までの年間(千ドル)：

経営活動

2023年12月31日までの年度までに，経営活動が提供する現金純額は2022年12月31日までの年度より1.4億ドル増加し，主にGSK許可契約完了時に9，000万ドルの前払い金を受け取ったことと，GSK許可合意下の2，500万ドルの業績開発マイルストーンを受け取ったためであるが，ibrexafungerpおよびSCY−247に関する持続開発コストは上記の増幅を相殺した。

2023年12月31日までに、経営活動が提供する現金純額は6，020万ドルであり、主に非現金費用調整による6，700万ドルの純収入を含み、その中には320万ドルの株式証明負債の公正価値変動損失、260万ドルの株式補償支出、130万ドルの投資割引増加、20万ドルの派生負債公正価値変動損失、300万ドルの債務発行コストと割引償却、および3，060万ドルの経営資産と負債の純不利変化が含まれている。営業資産と負債の純不利な変化は、営業負債純が90万ドル減少し、営業資産純資産が3150万ドル増加したためだ。経営資産が3，150万ドル増加したのは，主にGSKライセンス契約に関するライセンス契約資産が1，930万ドル増加し，受取許可プロトコルが250万ドル増加したことと，拘束力のある了解覚書に関するGSK未収請求書が440万ドル増加したためである.営業負債が90万ドル増加した主な原因は、売掛金が120万ドル増加し、支出、繰延収入、その他の負債、その他の負債が30万ドル減少したことだ。支出、繰延収入、その他の負債、その他の負債が30万ドル減少したのは、主にGSK許可協定に関連する繰延収入が390万ドル増加したことと、支出が180万ドル増加したことにより、主に製品リコールが190万ドル増加したが、2023年2月に支払われたAmplity繰延費用により他の負債が580万ドル減少し、この減少を部分的に相殺したためである。

2022年12月31日までの1年間に、経営活動に用いられる現金純額は7，990万ドルで、主に非現金費用調整による6，280万ドルの純損失が含まれており、株式証負債公正価値変動収益2，230万ドルと株式ベースの給与支出370万ドル、派生債務公正価値変動収益130万ドル、債務発行コストと割引償却160万ドル、営業資産と負債有利変動80万ドルが含まれている。経営資産と負債の純黒字には主に計上支出、他の負債、その他の負債が230万ドル増加しているが、これはAmplityの長期繰延費用に関する他の負債が240万ドル増加し、前払い支出、他の資産繰延コスト、その他の負債が160万ドル減少したためであり、主に前払い在庫が110万ドル減少したが、売掛金が150万ドル減少したため、売掛金が120万ドル増加し、部分的にこの増加を相殺したためである。

投資活動

2023年12月31日までの1年間、投資活動のための現金純額は3490万ドルで、8550万ドルの購入と5060万ドルの投資満期を含む。

2022年12月31日までの年度の投資活動用現金純額は2，740万ドルで、短期投資の購入を含む。

融資活動

2023年12月31日までの年間で、融資活動のための現金純額は3670万ドルで、主に2023年5月にHerculesやSVBBとの融資合意を全額返済することが含まれている。

2022年12月31日までの1年間に，融資活動が提供する現金純額は4860万ドルであり，主に2022年4月に公開発売された4500万ドルの毛収入，我々のATMと普通株購入契約により発行された普通株の220万ドルの毛収入，および融資協議から受け取った500万ドルを含み，一部は360万ドルの発売コストと引受割引と手数料の支払いによって相殺された。

将来の現金需要と資金需要

我々のさらなる開発活動の努力に関連する費用が予想され，特に研究，開発，臨床試験を継続し，規制機関の候補製品への承認を求める。私たちは私たちの未来の持続的な業務と関連した多くの追加資金が必要になると予想する。

私たちは私たちの運営計画を絶えず評価し、私たちのibrexafungerp発展戦略の最適な現金利用率を評価している。私たちの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用するかもしれない。候補製品の開発や商業化に関連する多くのリスクや不確実性により、候補製品開発を完了するために必要な増加した資本支出や運営費用を見積もることができない。

私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します

これまで、製品販売から相当な収入を得ることができれば、株式発行、債務融資、または他の非希釈第三者資金(例えば、贈与)、戦略連合、許可手配の純収益の組み合わせで、私たちの現金需要を満たす予定です。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、私たちの普通株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資は、私たちの融資協定や2019年3月および2020年4月に販売された転換可能な優先手形(ある場合)と同様に、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を発表するなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含むいくつかの合意に関連する可能性がある。もし私たちが資産、他の第三者資金、戦略連合、および第三者との許可または協力手配を通じてより多くの資金を調達する場合、私たちは私たちの技術、将来の収入フロー、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。

批判的な会計判断と推定

私たちの経営陣は私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの連結財務諸表に基づいていて、私たちはアメリカ公認の会計原則あるいはGAAPに基づいて作成しました。我々の連結財務諸表を作成する際には、連結財務諸表日に報告された資産および負債額、または有資産および負債の開示、および報告期間内の報告の収入および費用に影響を及ぼす判断、推定、および仮定を行う必要がある。私たちはこのような推定と判断を持続的に基づいて評価する。吾らは過去の経験や当時の状況に基づいて部下の合理的な様々な他の要因を仮定·推定していると考えているが、これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎となっており、そのような資産や負債の帳簿価値は他の出所から容易に見られるわけではない。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。

我々の重要会計政策は、2023年12月31日現在の年度総合財務諸表付記2により包括的に記述されているが、以下の会計政策は、我々の総合財務諸表を作成し、我々の報告書の財務結果を理解し評価する際に重大な判断と推定を行う過程に重要であると考えられる。

収入確認

製品収入、純額

会計基準編纂(ASC)主題606に基づいて収入を計算した取引先と契約した収入(トピック606)。ASC主題606によれば、エンティティは、その顧客が商品およびサービスの制御権を取得したときに収入を確認し、その額は、エンティティがこれらの商品およびサービスの対価格と交換する権利があると予想されることを反映する。ASCトピック606における収入を確認するために、(I)クライアントとの契約を識別するステップ(S)、(Ii)契約における履行義務を識別するステップ、(Iii)取引価格を決定するステップ、(Iv)契約中の履行義務に取引価格を割り当てるステップ、および(V)エンティティが契約義務を履行するときに収入を確認する5つのステップが実行される。顧客に転送される商品やサービスと交換するために、私たちが獲得する権利のある価格を受け取る可能性がある場合にのみ、収入を確認します。製品販売の取引価格は、記憶容量別の使用課金、返却、割引、報酬、および返品を含むいくつかの毛純比(GTN)調整に関連する可変対価格によって減少し、予想値法を使用して、取引価格に含まれるべき可変対価格の金額を推定する。

外部ソースからの情報は、GTN調整を推定するために使用される。卸売業者の在庫の見積もりは、私たちの製品の処方需要に基づく予想売上高と、ある卸売業者から得られた在庫レベルと直売顧客に関する書面と口頭情報、第三者市場研究データ、そして私たちの内部情報を含む第三者情報の分析に基づいています。卸から受け取った在庫情報は、彼らが販売している中間業者(例えば小売業者)が保持している在庫を含まない保存プロセスを記録した産物である。

また，外部由来の情報を用いて処方傾向，患者需要，平均販売価格を決定した。我々の推定は，ある第三者情報自体が推定の形式であり，第三者情報生成日と第三者情報を受信した日との遅延を含む他の制限を反映しているため，第三者情報の推定に依存する固有の制限を受ける.GTNの大きな調整についてはさらに以下のように説明します

ライセンス契約収入

私たちは知的財産権の販売や許可と他のサービスの提供に関する計画を達成した。知的財産権および他のサービスの販売または許可に関する任意のスケジュールが達成されると、このスケジュールが、ASC 606の“クライアントとの契約収入”およびASC 808“協力スケジュール”(主題808)における会計ガイドに準拠するかどうかが判断される。私たちが考慮のために当社の業務運営に重要な貨物またはサービスを含むことを決定した場合、主題606の会計単位を使用して、契約における履行義務を決定するように指示します。主題606の範囲内の異なる課金単位の場合、主題606内のすべての会計要件は、確認、計量、列報、および開示要件を含む課金単位に適用される。主題606の範囲内にない異なる課金単位について、私たちは認識し、

異なる課金単位は、他の権威あるASC主題に基づいて、または合理的、合理的かつ一貫したアプリケーションに基づく政策選択に基づいて測定される。

この計画は義務を履行するために判断力を使用する必要があることを決定するために分析される。可能な知的財産権や他の約束サービスの売却を含む手配では、まず、許可が手配中の他の約束とは異なるかどうかを判断する。ライセンスが明確でない場合、ライセンスは他のサービスと統合されて単一の履行義務になる。許可が他の承諾されたサービスとは異なるかどうかを評価する際に考慮される要因は、例えば、取引相手が、約束されたサービスなしに単独でまたは他のいつでも利用可能なリソースを利用して許可から利益を得ることができるかどうか、および約束されたサービスが知的財産権を著しく修正またはカスタマイズすることができるかどうかを含む。

GSKライセンス契約の条項を評価し，(1)GSK地域におけるibrexafungerpの開発，製造および商業化の許可，承認された製品BREXAFEMME，(2)Mario研究の研究開発活動，および(3)行われているibrexafungerpの臨床および臨床前研究の余剰研究開発活動の履行義務を決定した。

GSKライセンスプロトコルに対しては，履行義務ごとの相対独立販売価格に応じて取引価格を割り当てる.モンテカルロ推定値を用いてライセンスのために推定された独立販売価格を分析し，研究·開発活動については，研究や開発活動の表現に関する義務履行によるコスト見積りを利用し，合理的な利益率を加えた。この見積りをライセンスのために作成する際には，予測された将来のキャッシュフローや割引率に関する重大な仮定を決定する際に重大な判断を適用した.

製品のリコール

リコールを引き起こす状況が既知の場合、製品の具体的な状況に応じて製品リコール準備金を確立する。第三者データとその他の仮定を利用して、流通ルートからの消費者と顧客の製品返品を推定し、これらの返品を私たちの総合運営報告書の毛/純費用に記録します。また、返品製品の送料と廃棄費用、第三者サプライヤーから発生した費用を含むが、これらに限定されない追加費用のコストを推定します。これらの費用は、最初に確認された収入を超えているため、私たちの総合経営報告書に記録されている販売、一般、行政費用に記録されている。これらの要因が、リコール準備金が推定された製品リコール費用を支払うのに十分でないか、またはそれを超えることを示す場合、これらの推定数は、各時期に更新および再評価され、関連準備金も調整される。製品リコール埋蔵量を推定するための仮定が大きく変化し、在庫、計上負債、純売上高、毛利益と純収益(損失)を含む重要な財務情報に影響を与える可能性がある。

研究と開発に応じたプロジェクト

CRO，臨床場プロトコル，サプライヤー，コンサルタントとの契約に基づいて負担するibrexafungerp臨床試験，臨床前研究，その他の開発活動に関する義務による費用を見積もる必要がある。これらの契約の財務条項は、契約によって異なる可能性があり、そのような契約に従って材料またはサービスを提供する期限と一致しない支払流量をもたらす可能性がある。我々の目標は，これらの費用を我々のサービスプロバイダにかかるサービスや努力の時間に合わせることで，適切な開発や試験費用を我々の連結財務諸表に反映させることである.

臨床試験に対して、著者らは試験進展、CRO人員が実際にかかった時間、研究者の表現或いは特定の任務の達成、患者進展或いは試験の各方面の時間からこれらの費用を計算した。外部サービスプロバイダが提供する臨床前開発サービスについては，財務モデル，外部サービスプロバイダから受信した開発進捗データ，および我々の知識の広い内部者やサービスプロバイダ者との検討により計算すべき推定を決定した。臨床試験や臨床前研究や開発プロジェクトの過程で，実際の結果が我々の予想と異なれば，試験やプロジェクト費用確認の比率を調整する。私たちは、私たちが当時知っていた事実と状況に基づいて、私たちの連結財務諸表において、各貸借対照表の日付までの課税費用を推定します。実行されたサービスの実際の状態および時間に対する実行サービスの状態および時間の理解が異なる可能性があり、任意の特定の時期に報告された推定値が変化する可能性がある。今まで、私たちの推定は何の重大な調整も経験しなかった。

株に基づく報酬

付与日までに発行された株式オプションの公正価値を補償費用として記録する。必要なサービス期間内の補償費用を確認します。このサービス期間は帰属期間に等しいです。

株式ベースの報酬費用は、私たちの運営報告書で以下のように報告されています(千ドル単位)

2023年12月31日、ナスダック世界市場が発表した普通株終値によると、1株2.23ドル、普通株を購入した未返済オプションの内在価値は合計20万ドルである。

株式報酬付与公正価値の決定

私たちはBlack-Scholesオプション定価モデルを使用して、株の報酬スケジュールに基づく公正価値を計算した。ブラック·スコアーズオプション定価モデルは、私たちの普通株の変動性、私たちの株式オプションの期待期限、私たちの株式オプションの予想期間に近い一定期間の無リスク金利、および日標を付与する普通株の公正価値を含む主観的仮定を使用することを要求する。これらの仮定を適用する際には，以下のような要因が考えられる

ブラック·スコアーズオプション定価モデルで用いられている2023年12月31日と2022年12月31日までの年度の仮定は以下のとおりである

株式証負債

2018年3月、2020年12月、2022年4月の公開発行に関する未償還権証を、公正価値で計量された負債に計上します。これらの株式承認証の公正価値はブラック·スコアーズ推定値モデルを用いて決定された。我々は、米国債の隠れた収益率を参考にして無リスク金利を決定し、権証の残り期限を期待期限として利用する。私たちは普通株の歴史変動率を用いて予想変動率を推定する。私たちは株式承認証と隠れ変動率の予想条項を支持する十分な歴史があるからである。詳細は本年度報告書総合財務諸表付記2を参照されたい。

転換可能な債務と派生債務

転換可能な手形については、完全な利息計上と基本変動準備の完全計上を含む、長期派生負債としての分岐埋め込み変換選択権を我々の総合貸借対照表に計上する。派生負債は、各報告期間に二分木モデルを用いて再計量され、合併経営報告書に記録された他の(収入)費用を価値変動が公平にする。我々は，派生ツール負債を二叉格型推定モデルを用いて初期とその後の推定日に推定した.このモデルは取引の詳細を組み合わせています

たとえば株価，契約条項，配当収益率，無リスク金利，調整後の株式変動率，信用格付け，市場信用利差，推定収益率である.詳細は本年度報告書総合財務諸表付記2を参照されたい。

第七A項。定量と定性IVEが市場リスクを開示

本項は規模の小さい報告会社には適用されません。

プロジェクト8.総合財務諸表TSと補足データ

連結財務諸表索引

独立REGIレポート公認会計士事務所

Scynexis，Inc.株主と取締役会へ。

財務諸表のいくつかの見方

Scynexis，Inc.とその子会社(“当社”)2023年12月31日までと2022年12月31日までの連結貸借対照表，2023年12月31日までの2年度に関する総合経営報告書，株主権益変動と現金流量および関連付記(総称して“財務諸表”と呼ぶ)を監査した。これらの財務諸表は，すべての重要な点で当社の2023年12月31日と2022年12月31日までの財務状況，および2023年12月31日までの2年度の経営結果とキャッシュフローを公平に反映しており，米国公認の会計原則に適合していると考えられる。

意見の基礎

これらの財務諸表は会社の経営陣が責任を負う。私たちの責任は私たちの監査に基づいて会社の財務諸表に意見を発表することです。私たちは米国上場企業会計監督委員会(PCAOB)に登録されている公共会計士事務所であり、米国連邦証券法および米国証券取引委員会とPCAOBの適用規則と法規に基づいて、会社と独立しなければならない。

私たちはPCAOBの基準に従って監査を行っている。これらの基準は、財務諸表に重大な誤報がないかどうかに関する合理的な保証を得るために、エラーによるものであっても不正であっても、監査を計画し、実行することを要求する。当社はその財務報告の内部統制を監査することを求められておらず、私たちも招聘されて監査を行っていません。私たちの監査の一部として、財務報告の内部統制を理解することが求められていますが、社内財務報告の内部統制の有効性について意見を述べるためではありません。したがって、私たちはそのような意見を表現しない。

我々の監査には、財務諸表の重大な誤報リスクを評価するプログラム、エラーによるものであれ詐欺であっても、これらのリスクに対応するプログラムを実行することが含まれています。これらの手続きは、財務諸表中の金額および開示に関連する証拠をテストに基づいて検討することを含む。我々の監査には、経営陣が使用する会計原則の評価と重大な見積もり、財務諸表の全体列報を評価することも含まれています。私たちは私たちの監査が私たちの観点に合理的な基礎を提供すると信じている。

重要な監査事項

以下に述べる重要な監査事項とは、財務諸表を当期監査する際に生じる事項であり、監査委員会に伝達または要求され、(1)財務諸表に対して大きな意味を有する勘定または開示に関し、(2)特に挑戦的、主観的、または複雑な判断に関するものである。重要監査事項の伝達は、財務諸表に対する私たちの全体的な意見をいかなる方法でも変えることはなく、次の重要な監査事項を伝達することによって、重要な監査事項又はそれに関連する勘定又は開示について個別の意見を提供することもない。

ライセンス契約収入--財務諸表付記1、2、11を参照

重要な監査事項の説明

当社は2023年3月30日にグラクソ·スミスクライン知的財産権(第3号)有限公司(“GSK”)とライセンス契約(“GSKライセンス契約”)を締結した。グラクソ·スミスクライン許可協定の条項によると、当社は、承認された製品BREXAFEMMEを含む、すべての国のための承認された製品BREXAFEMMEを含む、特許権使用料を徴収する再許可可能な許可をグラクソ·スミスクラインに付与し、開発、製造および商業化するために使用されるが、大中国およびいくつかの他の第三者に許可されている国は除外される。同社は進行中のibrexafungerp臨床研究の実行と費用も担当している。2023年12月31日までの年間で，GSKライセンス契約に関する1.391億ドルのライセンス契約収入を確認した。

同社は、ASC 606“顧客との契約収入”またはASC 606に従ってGSKライセンスプロトコルを会計処理する。彼らの会計分析では、当社は異なる履行義務を確認したため、手配終了時に取引価格を推定し、それぞれの推定独立販売価格に基づいてその金額をそれぞれの異なる履行義務に割り当てる必要がある。ライセンスに割り当てられた金額はライセンス譲渡後のある時点で確認され，研究や開発活動に割り当てられた金額はこのようなサービスを実行する際に入力法を用いて確認される.

履行義務の決定と、決定された履行義務が異なるか否かを評価することに係る複雑さを考慮して、GSK許可プロトコルの初期会計を重要な監査事項として決定する。監査のこのような結論は特に主観的判断と監査努力に関するものだ。

監査で重要な監査事項をどのように処理するか

GSKライセンス契約に記録されているライセンス収入会計に関する監査プログラムには、以下が含まれています

/s/ 徳勤法律事務所

ニュージャージー州モリスタウン

2024年3月28日

当社は、 2000 年から監査役を務めています。

株式会社シネキシス

合併残高シーツ

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)