EX-99.1

ラリマー・セラピューティクスは、FDAがフリードライヒ運動失調症におけるNomlabofuspプログラムの一部の臨床保留を解除したことを発表しました

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食品医薬品局（FDA）は、第2相用量探索研究データのレビューの結果、部分的な臨床保留を解除しました

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現在進行中のオープンラベル延長（OLE）試験では、当初は25mgを評価していました。ラリマーは、25mgの用量でのフラタキシンの薬力学（PD）をさらに特徴づけた後、用量を50mgに増やす予定です

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OLE調査の中間データは、2024年第4四半期まで順調に進んでいます

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生物製剤ライセンス申請（BLA）の提出は2025年下半期を目標としています

ペンシルバニア州バラ・シンウィド、2024年5月20日 — 複雑な希少疾患の治療法の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるラリマー・セラピューティクス社（ラリマー）（ナスダック：LRMR）は本日、米国FDAが同社のnomlabofusp（CTI-1601）臨床プログラムに以前に課されていた部分的な臨床保留を解除したと発表しました。Nomlabofuspは現在、フリードライヒ運動失調（FA）の患者の治療薬として開発中です。Nomlabofuspは、フラタキシンをミトコンドリアに送達することでFAの根本原因に対処するように設計された新しいタンパク質補充療法です。FDAは、同社が最近完了した4週間のプラセボ対照第2相用量探索試験のデータを検討した結果、部分的な臨床保留を解除しました。このレビューには、14日間毎日nomlabofuspを投与した後、28日目まで1日おきに投与した患者の25mgコホートと50mgコホートの両方のデータが含まれていました。

「私たちは、フェーズ2のデータを検討した結果、FDAがnomlabofuspプログラムの部分的な臨床保留を解除したことを非常に嬉しく思います。FA患者の支援は私たちの最優先事項であり、提出されたすべてのデータをFDAが注意し、徹底的にレビューしてくれたことに感謝します」と、ラリマーの社長兼最高経営責任者であるキャロル・ベン・マイモン医学博士は述べました。「重要なのは、現在進行中のOLE試験で、50mgの用量まで増量することが許可されたことです。25mgの用量でのフラタキシンPDのさらなる特性評価を行った後、行う予定です。OLE研究では、nomlabofuspを毎日投与した後のフラタキシンレベルだけでなく、長期的な安全性を評価しています。今年の第4四半期の中間データを楽しみにしています。」

第2相用量探索試験では、4週間の治療期間中、nomlabofuspは一般的に良好な耐容性を示しました。Nomlabofuspの薬物動態プロファイルは予測可能で、皮膚と頬細胞のフラタキシン濃度が用量依存的に増加することが示されました。50 mgコホートのベースライン時と14日目に定量化可能なレベルを示したすべての患者は、14日目に健康なボランティアで観察された平均レベルの33％を超える皮膚細胞内のフラタキシンレベルを達成し、3人の患者は平均的な健康なボランティアのレベルの 50% を超えるレベルを達成しました。

現在、FA患者を対象とした進行中のOLE研究で、nomlabofusp後の末梢組織における長期的な安全性と耐容性、薬物動態、フラタキシンレベルが評価されています。OLE研究では、最初に、自己投与または介護者が投与する25mgのnomlabofuspを毎日皮下注射することを評価します。ラリマーは、25mgの用量でフラタキシンPDをさらに特徴づけた後、OLE試験で用量を50mgに増やす予定です。必要に応じて、50mgを超える用量をさらに増やすには、用量の増加を裏付ける追加データをFDAの審査に提出する必要があります。OLE調査の中間データは、2024年の第4四半期に発表される予定です。

Nomlabofuspは、この必須タンパク質を十分に生成できないフリードライヒ運動失調症の患者のミトコンドリアにヒトフラタキシンを送達することを目的とした組換え融合タンパク質です。Nomlabofuspは、米国食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患指定、ファストトラック指定、希少疾病用医薬品指定を、欧州委員会から希少疾病用医薬品指定、欧州医薬品庁からPRIME指定を受けています。

Larimar Therapeutics, Inc.（ナスダック：LRMR）は、複雑な希少疾患の治療法の開発に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業です。ラリマーのリード化合物であるnomlabofusp（CTI-1601）は、フリードライヒ運動失調症の潜在的な治療法として開発されています。ラリマーはまた、細胞内送達プラットフォームを使用して、細胞内の生物活性化合物の欠乏を特徴とする他の希少疾患を対象とする他の融合タンパク質を設計する予定です。詳細については、https://larimartx.com をご覧ください。

このプレスリリースには、ラリマーの経営陣の信念と仮定、および経営陣が現在入手可能な情報に基づく将来の見通しに関する記述が含まれています。歴史的事実の記述を除き、このリリースに含まれるすべての記述は将来の見通しに関する記述です。これには、ラリマーがnomlabofusp（別名CTI-1601）を開発および商品化する能力、予定されているその他の製品候補に関する記述、nomlabofusp臨床試験の時期を含むラリマーの計画された研究開発活動、FDAとのやり取り、全体的な開発計画、およびラリに関するその他の事項が含まれますが、これらに限定されません。マーの事業戦略、資金調達能力、資本の使用、結果事業と財政状態、および将来の事業の計画と目標。

場合によっては、将来の見通しに関する記述を、これらの用語や他の類似用語の「かもしれない」、「するかもしれない」、「すべき」、「期待」、「意図」、「計画」、「予測」、「計画」、「可能性」、「続行」、「継続中」、「否定的」という言葉で区別できますが、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの言葉が含まれているわけではありません。これらの記述にはリスク、不確実性、その他の要因が含まれており、実際の結果、業績、または業績が、これらの将来の見通しに関する記述で表明または暗示される情報と大きく異なる可能性があります。これらのリスク、不確実性、その他の要因には、ラリマーの製品開発活動の成功、費用、タイミング、nomlabofuspの臨床マイルストーンやFDAとの継続的なやり取りを含む非臨床試験と臨床試験の成功、費用、および臨床試験の成功、費用、および臨床試験（nomlabofuspの以前の非臨床および臨床データおよび試験は、後の臨床の結果または成功を予測できない場合があります）が含まれます。治験、評価。FDAが最終的にラリマーの意見に同意しない可能性があることnomabofuspの開発戦略、公衆衛生危機がラリマーの将来の臨床試験、製造、規制、非臨床試験のスケジュールと運営、および一般的な経済状況に及ぼす潜在的な影響、nomlabofuspの製造プロセスを最適化および拡大するためにLarimarが関与するラリマーの能力と第三者メーカーの能力、nomlabofuspと将来の製品候補について規制当局の承認を得るLarimarの能力、Larimarが関与する第三者メーカーの能力。単独で、または将来の潜在的な協力者と協力するかどうかにかかわらず、販売およびマーケティング能力を開発するアリマーの能力、そして、承認された製品候補の商品化を成功させること、製品開発活動を行うために必要な資金を調達するラリマーの能力、およびラリマーが証券取引委員会（SEC）に提出または提出した書類に記載されているその他のリスク（フォーム10-Kの年次報告書、フォーム10-Qの四半期報告書、フォーム8-Kの最新報告書を含むがこれらに限定されない）SECに登録されており、www.sec.govで入手できます。これらの将来の見通しに関する記述は、ラリマーが現在知っている事実と要因、および将来の予測の組み合わせに基づいており、確信が持てません。その結果、将来の見通しに関する記述が正確でない可能性があります。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述は、本書の日付におけるラリマーの経営陣の見解のみを表しています。ラリマーは、法律で義務付けられている場合を除き、理由の如何を問わず、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。