米国

証券取引委員会

ワシントンDC 20549

フォーム 10-Q

(マークワン)

☒ 1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書

四半期終了時 3 月 31 日 2024

または

☐ 1934年の証券取引法のセクション13または15（d）に基づく移行レポート

からへの移行期間について

コミッションファイル番号: 001-38443

コージェント・バイオサイエンス株式会社

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

(617) 945-5576

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

(前回の報告以降に変更された場合、以前の名前または以前の住所)

同法第12条 (b) に従って登録された証券：

登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。 はい ☒ いいえ ☐

登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を求められたより短い期間）に、規則S-Tの規則405（本章の§232.405）に従って提出が義務付けられているすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。 はい ☒ いいえ ☐

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法のセクション13（a）に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐

登録者がシェル会社（取引法規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ ☒

2024年5月3日の時点で、 95,613,396 登録者の普通株式、1株あたり額面0.001ドル、発行済みです。

将来の見通しに関する記述

このフォーム10-Qの四半期報告書には、とりわけ当社の事業と財務実績に関する現在の見解を反映した将来の見通しに関する記述が含まれています。フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる歴史的事実の記述以外のすべての記述（当社の将来の経営成績および財政状態に関する記述を含む）
事業戦略と計画、および将来の事業における経営目標は、将来の見通しに関する記述です。これらの記述には、既知および未知のリスク、不確実性、およびその他の重要な要因が含まれており、その結果、当社の実際の結果、業績、または成果が、将来の見通しに関する記述で表明または暗示される将来の結果、業績、または成果と大きく異なる可能性があります。

場合によっては、将来の見通しに関する記述を「かもしれない」、「すべき」、「期待」、「かもしれない」、「計画」、「予想する」、「できる」、「意図」、「目標」、「プロジェクト」、「検討する」、「信じる」、「見積もり」、「予測」、「可能性」、「探求する」、「続く」などの用語で区別できます。またはこれらの用語の否定的表現または他の類似の表現。このForm 10-Qの四半期報告書の将来の見通しに関する記述は、単なる予測です。これらの将来の見通しに関する記述は、主に、当社の事業、財務状況、経営成績に影響を与える可能性があると考えられる将来の出来事や財務動向に関する現在の期待と予測に基づいています。将来の見通しに関する記述に反映されている期待は妥当だと考えていますが、将来の見通しに関する記述に反映されている将来の結果、活動レベル、業績、出来事、状況が達成または実現することを保証することはできません。これらの将来の見通しに関する記述は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付の時点でのみ述べられており、項目1Aに記載されている多くのリスク、不確実性、および前提条件の影響を受けます。「リスク要因。」将来の見通しに関する記述は本質的にリスクと不確実性の影響を受けやすく、その一部は予測または定量化できないため、将来の出来事の予測としてこれらの将来の見通しに関する記述に頼るべきではありません。当社の将来の見通しに関する記述に反映されている出来事や状況は、達成されなかったり、発生したりする可能性があり、実際の結果は、将来の見通しに関する記述で予測されているものと大きく異なる可能性があります。実際の結果が予想と異なる原因となる主な要因には、次のものがあります。

新しい情報、将来の出来事、その他の結果として、将来のある時点でこれらの将来の見通しに関する記述を更新することを選択する場合がありますが、適用法で義務付けられている場合を除き、現時点では更新するつもりはありません。

コージェント・バイオサイエンス株式会社

目次

パートI — 財務情報

アイテム 1.財務諸表（未監査）

コージェント・バイオサイエンス株式会社

要約連結貸借対照表

（千単位、1株あたりの金額を除く）

(未監査)

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

コージェント・バイオサイエンス株式会社

要約連結損益計算書および包括損失

（千単位、1株あたりの金額を除く）

(未監査)

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

コージェント・バイオサイエンス株式会社

要約連結株主資本計算書

(千単位、株式金額を除く)

(未監査)

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

コージェント・バイオサイエンス株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

(千単位)

(未監査)

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

コージェント・バイオサイエンス株式会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

当社の要約連結財務諸表は、米国で一般に認められている会計原則（「GAAP」）に従って作成されています。

アイテム2。経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析。

当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析は、フォーム10-Qのこの四半期報告書およびフォーム10-Kの年次報告書の他の場所に記載されている要約連結財務諸表および関連事項と併せてお読みください。この議論と分析に含まれている、またはフォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に記載されている情報（当社の事業計画と戦略に関する情報を含む）には、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。当社の実際の業績は、特定の要因の結果として、これらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる場合があります。これには、フォーム10-Qのこの四半期報告書の「リスク要因」というキャプションに記載されているものが含まれますが、これらに限定されません。

[概要]

私たちは、遺伝的に定義された病気の精密治療法の開発に焦点を当てたバイオテクノロジー企業です。私たちのアプローチは、病気の根本的な原因を治療し、患者の生活を改善する合理的で精密な治療法を設計することです。私たちの最も進んだプログラムは、CGT9486としても知られるベズクラスチニブです。これは、KIT D816V変異やKITエクソン17の他の変異を強力に阻害するように設計された、選択性の高いチロシンキナーゼ阻害剤です。ほとんどの場合、KIT D816Vは全身性肥満細胞症（「SM」）の原因となります。全身性肥満細胞症（「SM」）は、肥満細胞の制御されない増殖によって引き起こされる重篤でまれな疾患です。エクソン17変異は、発癌性KITシグナル伝達に強く依存するがんの一種である進行消化管間質腫瘍（「GIST」）の患者にも見られます。ベズクラスチニブは選択性が高く強力なKIT阻害薬で、これらの患者集団に新しい治療法の選択肢を提供する可能性があります。私たちは、進行した全身性肥満細胞症（「AdvSM」）、非進行全身性肥満細胞症（「非ADVSM」）、およびGISTを患っている患者を対象に、ベズクラスチニブを開発しています。コージェントの研究チームは、ベズクラスチニブに加えて、当初はFGFR2、ErbB2、PI3Kαの変異を標的とした重篤な遺伝性疾患と闘う患者を支援する新しい標的療法のポートフォリオを開発しています。

以下は、現在の臨床および前臨床プログラムの状況を示しています。

私たちのパイプライン

ベズクラスチニブ-SM

ADvSM患者と非ADVSM患者の大多数はKIT D816V変異を持っています。ADvSM患者の寿命は著しく短く、生存期間の中央値は3.5年未満です。ADVSM以外の患者の場合、寿命は病気の影響を受けませんが、これらの患者は生活の質が低く、新しい治療法の選択肢が切実に必要とされています。FDAは、肥満細胞症の治療薬としてベズクラスチニブに希少疾病用医薬品の指定を与えました。

サミット（ADVSM以外）

SUMMITは、非ADVSM患者を対象とした、ランダム化、グローバル、多施設、二重盲検、プラセボ対照、マルチパートの第2相臨床試験です。この研究は、潜行性全身性肥満細胞症（「ISM」）、くすぶる全身性肥満細胞症（「SSM」）、骨髄肥満細胞症など、中等度から重度の非ADVSM患者を対象としたベズクラスチニブの安全性と有効性を調査することを目的としています。サミットパート1は、パート1aとパート1bで54人の患者への過剰登録を含め、2023年の第3四半期に登録を完了しました。SUMMIT Part 2は登録制の研究で、現在登録中で、159人の患者が参加する予定です。私たちは2025年の第2四半期に入学を完了する予定で、2025年末までにトップラインの結果が出る見込みです。

SUMMITのパート1で収集されたデータから、FDAのガイドラインに従って、肥満細胞症症状重症度日記（「MS2D2」）と呼ばれる新しい患者報告アウトカム指標（「PROM」）を開発しています。文献レビュー、患者と医師へのインタビュー、SUMMIT Part 1のデータに基づいて、当社のMS2D2は信頼性が高く、有効で、目的に合ったPROMであると考えています。MS2D2の総症状スコア（「TSS」）は11項目で構成され、0から110のスケールで採点されます。MS2D2スコアに関するFDAとの調整が保留中で、ベズクラスチニブとプラセボのMS2D2 TSSのベースラインからの24週目の平均絶対変化を比較することが、SUMMIT Part 2試験の主要評価項目の測定値となります。

2024年2月、私たちは2024年の米国アレルギー・喘息・免疫学会（「AAAAI」）でSUMMITパート1bのデータを発表しました。34人の患者がパート1bに登録され、ベズクラスチニブまたはプラセボと最良の支持療法のいずれかで治療されました。患者は次のサブタイプで登録されました：33人のISM患者と1人のSSM患者。1人の患者が以前にアバプリチニブを投与されていました。これらの患者は、広く受け入れられている疾病負荷のバイオマーカーを含む、12週間にわたって臨床活動の兆候がないか評価されました。サミットパート1の結果の全体に基づくと、データはSUMMITのパート2で非ADVSM（「RP2D」）の患者を対象としたベズクラスチニブの最適な用量として100mgQDを裏付けています。

RP2D時点および2023年12月18日の締め切り日時点で、ベースラインのトリプターゼが20ng/mL以上の患者の 100% が達成しました

SUMMIT Part 1bに登録された患者は、MS2D2やマストセルの生活の質（「MC-Qol」）などの複数のPRO指標を使用して、12週間にわたって臨床活動の兆候がないか評価されました。RP2Dでは、全症状の重症度MS2D2 TSSが、12週目のベースラインからベズクラスチニブ100mgで平均 51% 改善したのに対し、プラセボでは 18% 改善したと患者が報告しました。さらに、RP2Dの患者は、プラセボと比較して12週間後に総症状の重症度が統計的に有意に低下したと報告し（-23.78対-9.03、p=0.0003）、RP2Dの患者の70％が、プラセボ患者の8％に対して12週目にMS2D2 TSSの50％以上の低下を達成しました。RP2Dの患者は、生活の質（mC-QoL）が平均49％向上したと報告しましたが、プラセボでは24％でした。さらに、RP2Dの患者は、プラセボと比較して12週間後に生活の質が統計的に有意に改善したと報告しました（—24.86対-12.39、p=0.046）。

治療で発生した有害事象の大部分は低悪性度で可逆的であり、全コホートで出血や認知障害は報告されませんでした。100mgコホートでは減量されず、150mgコホートでは2回の減量はありませんでした（グレード1のALTとグレード2の腹痛）。両方のコホートで報告された重篤な有害事象（「SAE」）は1つのみで、150mgのコホートで、患者がALT/ASTの増加を経験して中止に至ったときに発生しました。サミットパート2は現在RP2Dを使用して進行中です。

エイペックス（ADVSM）

APEXは、AdvSM患者を対象とした、ベズクラスチニブの安全性、有効性、薬物動態、および薬力学的プロファイルを評価する、当社のグローバルな非盲検多施設共同第2相臨床試験です。2022年6月、2022年欧州血液学会年次総会でAPEX試験の第1部から得られた肯定的な中間臨床データを報告し、2022年12月の米国血液学会（「ASH」）年次総会での口頭発表で、第1部の最新の陽性臨床データを発表しました。2023年4月、ベズクラスチニブを1日150mg投与するAPEX試験の登録制第2部を開始しました。2024年末までにAPEX調査への登録を完了する予定で、2025年半ばまでにトップラインの結果が出ると予想されています。

2023年12月、2023年のASHミーティングで、APEX試験のパート1の陽性臨床データを報告しました。2023年9月25日のデータ締め切り日の時点で、32人の患者が4つの用量レベル（50mgのBID、100mgのBID、200mgのBID、または400mgのQD）のいずれかでパート1で治療されています。患者は以下のサブタイプで登録されました：ASMの患者7人、SM-AHNの患者23人、MCLの患者2人。2023年9月25日の締め切り日現在、登録された32人の患者が臨床活動の徴候について評価され、27人の患者が修正されたIWG-MRT-ECNM基準に従って反応を評価できました。客観的奏効率（「ORR」）が52％（完全寛解（「CR」）、部分的血液学的寛解（「CR」）、部分寛解（「PR」）を伴うCR）が達成されました。これには、TKI治療を受けていない患者のORRが56％含まれます。純粋病理学的反応（「PPR」）基準では、75％のORRが達成されました。これには、TKI治療を受けていない患者のORRが86％でした。100mgのBIDを受けたすべての患者はPR以上を達成し、30サイクル以上の治療で3人の患者を対象とした試験を続けています。APEXパート2で選択された150mgのQD用量は、パート1と同様、患者さんへの曝露量が期待されます。2023年の第3四半期には、追加のAPEXコホートも開始されました。これは、関連する血液腫瘍を伴うSM患者に、ベズクラスチニブとアザシタジンの併用投与を可能にするように設計されています。

ベズクラスチニブ-GIST

また、GISTを患っている患者のための潜在的な二次治療薬として、ベズクラスチニブとスニチニブを併用した開発も進めています。GISTはKIT変異によって頻繁に引き起こされるがんで、現在利用可能な治療法への耐性は他のKIT変異の出現と関連していることがよくあります。GIST患者の大多数に対する第一選択療法はイマチニブで、最終的にイマチニブに対する耐性を示す患者の大多数に対する現在の第二選択療法としてスニチニブ単剤療法が続きます。

ピーク (要約)

PEAKは、以前にイマチニブによる治療を受けたことがある局所進行性、切除不能、または転移性のGIST患者を対象に、スニチニブと併用した場合の安全性、耐容性、および有効性をスニチニブ単独と比較して評価することを目的とした、当社のランダム化非盲検グローバル第3相臨床試験です。FDAとEMAは、GISTの治療薬としてベズクラスチニブにオーファンドラッグの指定を認めました。PEAKは2024年末までに入学を完了する予定で、トップラインの結果は2025年末までに発表される予定です。

PEAK研究の先行部分から得られた初期の安全性と薬物動態データは、2022年11月に開催された2022年結合組織腫瘍学会（「CTOS」）年次総会で発表されました。2023年6月、2023年に開催される米国臨床腫瘍学会（「ASCO」）で、PEAKからの追加のポジティブなリードインデータを発表しました。2023年3月29日の締め切り日の時点で、ベズクラスチニブとスニチニブの併用は概ね忍容性が高く、安全性も有望でした。無増悪生存期間の中央値を推定するにはデータが未熟でした。データは、前治療を多用したGIST患者の疾病制御率（「DCR」）が55％、DCRが100％、有効性が評価可能な第二選択GIST患者の全奏効率が17％であることを示しています。2023年11月、CTOS年次総会でPEAK試験のリードイン部分の最新臨床データを発表しました。安全性と耐容性のデータは、以前にASCOで提示されたデータと一致しています。第二選択GIST患者の一部の臨床活動を更新したところ、継続的な治療期間の中央値が14か月を超える場合、全奏効率（「ORR」）が確認されたのは33％でした。以前に報告された臨床データと合わせて、この併用療法で治療された評価可能な第二選択GIST患者10人のうち4人が部分奏効状態に達しています。

ベズクラスチニブの開発と商品化に関する世界的な権利は、第一三共グループ（「プレキシコン」）の一員であるプレキシコン社から独占的にライセンスされています。ライセンス契約の条件に基づき、Plexxikonは前払い金を受け取り、特定の臨床マイルストーンを達成すると最大750万ドル、特定の規制上のマイルストーンを達成すると最大2,500万ドルの追加開発マイルストーンの対象となります。2022年の第2四半期に、Peak研究が進んだ結果、最初の臨床マイルストーンが達成され、2022年6月にプレキシコンに250万ドルが支払われました。2024年3月31日現在、他のマイルストーンの支払いは行われていません。ベズクラスチニブを保護する特許には、米国およびその他の主要地域で発行された物質組成に関する主張が含まれ、2033年まで独占権が付与され、特許期間の延長によりそれ以降も独占権が認められる可能性があります。さらに、現在進行中の3つの臨床試験すべてで使用されている、ベズクラスチニブの最適化された製剤を保護するために、2023年に特許出願を行いました。これにより、少なくとも2043年まで独占権が提供される可能性があります。

研究プログラム

コロラド州ボルダーに拠点を置くCogentの研究チームは、パイプラインを拡大し、満たされていない医療ニーズを抱える患者に新しい精密治療法を提供するために、クラス最高の低分子治療薬の開拓に注力しています。私たちの研究チームは、低分子阻害剤のパイプラインを構築しています。最初の取り組みは、線維芽細胞成長因子受容体（「FGFR」）の現在治療されていない変異を標的とすることを目的としています。FGFR変異は、複数の疾患における発がん性の原動力として確立されていますが、承認された医薬品では、FGFRが変化した腫瘍タイプの全容を捉えることができません。FGFR1を介した高リン血症は、汎FGFR阻害薬の最も一般的な用量制限毒性作用です。FGFR2、ErbB2、PI3Kについては、既存の治療法と比較して、より強固な分子反応を示す機会があると考えています。

FGFR

2023年4月、米国がん研究協会（「AACR」）2023年次総会で前臨床データを報告しました。これは、FGFR1の阻害を免れる活性化および新たな耐性変異を対象とした、可逆的で選択的なFGFR2阻害剤であるCGT4859の最初の公開エビデンスを提供しました。前臨床データは、FGFR2の主要なゲートキーパー変異と分子ブレーキ変異（V564X、N549X）の両方を同等にカバーするプロファイルを示していますが、有効な血漿濃度ではFGFR1関連高リン血症の証拠はありません。2023年10月、分子標的とがん治療に関する2023年のAACR-NCI-EORTC国際会議で、最新の前臨床データを発表しました。前臨床データから、WT FGFR2およびFGFR2の変異に対して低いナモモル効力を示し、キノームやチャネルと受容体のパネルに対して選択的であることが示されています。種を超えて行われた探索的な薬物動態学的研究では、CGT4859はクリアランスの低い化合物であり、経口バイオアベイラビリティが高いことが示されました。さらに、突然変異主導のマウスモデルでは、CGT4859は用量反応性の腫瘍増殖阻害を示し、5 mg/kg POで完全に退縮し、耐容性も良好でした。さらに、可逆的阻害剤として、Cogentプログラムは潜在的なシステイン491変異に対する酵素の効力を維持します。私たちは、FGFR2の臨床候補であるCGT4859を選択しました。INDを可能にする研究が進行中であり、2024年末までに臨床試験を開始する予定です。

RebB2

私たちの研究チームはまた、さまざまな固形腫瘍の適応症における実用的で十分な効果のない突然変異に焦点を当てた、新しいErbB2変異プログラムも進めています。2023年4月、EGFRの阻害を抑えながら、YVMA挿入を含むいくつかの重要なErbB2変異を強力に阻害する一連の新規化合物を説明する前臨床データをAACRで報告しました。これらのシリーズの模範的な化合物は、末梢ErbB2 L755S駆動変異モデルおよびErbB2駆動頭蓋内モデルにおける腫瘍増殖阻害において、承認されたベンチマーク化合物であるトゥカチニブと比較して利点を示しています。新しいケモタイプによる最近のプログラムの進歩により、ErbB2の変異効力と選択性がさらに向上し、ヒトの全血安定性が24時間近くまで改善されました。これは、最適な臨床効果を示す好ましいプロファイルが示唆されています。更新されたデータは、2023年11月にサンアントニオ乳がんシンポジウム（「SABCS」）で、2024年4月のAACRで発表されました。提示された最新のデータは、CGT4255が、野生型EGFRの100倍の選択性で、ErbB2野生型および発癌性ErbB2変異に対して低いnM効力を示したことを示しています。幅広いキナーゼ、受容体、イオンチャネルにわたる優れた選択性に加えて、CGT4255はヒトの全血および肝臓の細胞質ゾル画分において並外れた半減期を示します。マウスの用量昇順PKデータは、すべての用量でクリアランスが低く、経口バイオアベイラビリティが高く、100 mg/kgでクラス最高の80％の脳浸透率を示しました。PerbB2の最大阻害は、NIH/3T3 ErbB2-YVMAとErbB2-L755sの両方の腫瘍モデルで30 mg/kgのPO用量で観察されました。NIH3T3 ErbB2-L755s TGIモデルでは100 mg/kgのPO BIDで完全に退縮し、忍容性も良好でした。これらの進歩は、最適な臨床効果の好ましいプロファイルを引き続き浮き彫りにしています。私たちはErbB2の臨床候補を選択し、2024年半ばにINDを可能にする研究を開始する予定です。

ピックス 3Kα

私たちの研究チームはまた、毎年3万人以上のがん患者が罹患しているH1047R変異をカバーする、クラス最高の野生型を温存するPI3Kα阻害剤を開発しています。ホスホイノシチド3-キナーゼ（「PI3K」）経路は、腫瘍の成長と発達における役割が確立されている重要な細胞周期調節経路です。PI3Kα変異は多くの固形腫瘍で非常に多く見られ、全乳がん患者の 36% に見られます。これらの患者向けに承認された薬剤は、野生型PI3Kαに対する活性が原因で、用量制限につながることがよくあります。前臨床データは2023年11月にSABCSで発表され、CGT4824はPI3Kのアロステリック阻害剤であり、腫瘍増殖阻害有効性モデルでの耐容性が高く、WT PI3Kに対するH1047Rの選択性に基づいてリードシリーズの模範としてプロファイリングされていることが明らかになりました。CGT4824は、H1047R変異PI3K細胞株で低いnM効力を示し、バイオアベイラビリティが高くクリアランスが低いマウスでは分化型用量上昇PKを示しました。また、CGT4824では、H1047R PDモデルでpAkTが95％以上阻害されました。重要なことに、インスリンやC-ペプチドの増加はありませんでした。その有効性プロファイルは、NCI H1048マウス腫瘍増殖抑制モデルにおける臨床的に適切な用量のアルペリシブよりも優れていました。その他のリードシリーズ類似体についても説明され、H1047R変異体に対する選択性と効力の向上に向けた最近の進歩が浮き彫りになりました。

金融業務の概要

2014年の設立以来、私たちは知的財産ポートフォリオの確立と保護、製品候補の研究開発、前臨床研究と臨床試験に使用する医薬品材料の製造、会社の人員配置、資金調達に多大な努力と財源を注いできました。販売が承認された製品はなく、製品販売による収益も出ていません。収益を上げるのに十分な製品収益を生み出すことができるかどうかは、1つ以上の製品候補の開発が成功し、最終的に商品化されるかどうかに大きく依存します。2024年3月31日に終了した3か月間の純損失は5,830万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の純損失は3,860万ドルでした。2024年3月31日現在、当社の累積赤字は6億6,200万ドルでした。少なくとも今後数年間は、引き続き多額の費用と営業損失が発生すると予想しています。当社の継続的な活動に関連して、特に以下の場合には、経費と資本要件が大幅に増加すると予想しています。

臨床開発が無事に完了し、製品候補の規制当局の承認を得ない限り、製品販売から収益を上げることはありません。製品候補のいずれかについて規制当局の承認を得て、商品化パートナーシップを締結しない場合、製品の販売、マーケティング、流通をサポートする社内の商品化能力の開発に関連して多額の費用が発生することが予想されます。

その結果、当社の継続的な事業を支援し、成長戦略を追求するためには、多額の追加資金が必要になります。製品の販売から大きな収益を生み出すことができるようになるまでは、もしあれば、株式公開、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、マーケティング、流通、またはライセンス契約を組み合わせて事業資金を調達する予定です。有利な条件で必要な場合、追加の資金を調達したり、そのような他の契約や取り決めを締結したりできない場合があります。資金調達に失敗したり、必要に応じて契約を結んだりできなかった場合、1つまたは複数の製品候補の開発と商品化を大幅に遅らせたり、規模を縮小したり、中止したりしなければならない場合があります。

医薬品開発には数多くのリスクと不確実性があるため、経費が増加する時期や金額、または収益性を達成または維持できるかどうか、いつ増加するかを正確に予測することはできません。製品の売り上げを伸ばすことができても、黒字にならない可能性があります。収益を上げられなかったり、継続的に収益性を維持できなかったりすると、計画したレベルで事業を継続できず、事業の縮小または終了を余儀なくされる可能性があります。

2024年3月31日現在、当社の現金、現金同等物、および有価証券は4億3,570万ドルです。現在の計画に基づくと、現在の現金、現金同等物、および有価証券は、2027年までの営業費用と資本支出の要件を満たすのに十分であり、進行中のSUMMIT、PEAK、およびAPEX登録を対象とした試験からの臨床分析を通じて、十分であると予想しています。

経営成績の構成要素

営業経費

研究開発費

研究開発費は主に、創薬活動を含む研究活動や、製品候補の開発にかかる費用で構成されます。これには以下が含まれます。

研究開発費は発生に応じて支出します。研究開発活動に使用するために将来受け取る予定の商品やサービスの前払いは、前払い費用として計上されます。前払い金額は、関連商品の配送またはサービスの実施時に支出されます。

当社の直接的な研究開発費の一部は、プログラムごとに追跡され、創薬、前臨床、臨床開発活動に関連してコンサルタント、請負業者、CMO、CROに支払われる手数料などの費用で構成されています。私たちは、従業員費用、ベズクラスチニブの製造に関連する費用、創薬活動、実験用品、施設に関連する費用（減価償却費やその他の間接費を含む）を特定の製品開発プログラムに割り当てません。これらの費用は複数の製品開発プログラムに分散されるため、個別に分類されないためです。

臨床開発の後期段階にある製品候補は、主に後期段階の臨床試験の規模と期間が長くなるため、一般的に臨床開発の初期段階の製品候補よりも開発コストが高くなります。近い将来、予定している臨床および前臨床開発活動に関連して、研究開発費が大幅に増加すると予想しています。現時点では、製品候補の前臨床および臨床開発を完了するために必要な取り組みの性質、時期、費用を合理的に見積もったり、把握したりすることはできません。製品候補の開発と商品化が成功するかどうかは非常に不確実です。これは、製品開発と商品化に関連する次のような多くのリスクと不確実性によるものです。

当社の製品候補の開発に関して、これらの変数のいずれかの結果が変化すると、その製品候補の開発に関連するコストとタイミングが大幅に変わる可能性があります。どの製品候補についても、規制当局の承認を得ることは決してできないかもしれません。

一般管理費

一般管理費は、主に、役員、財務、および管理職の職員の給与と関連費用（株式ベースの報酬を含む）で構成されています。一般管理費には、直接費および配分された施設関連費のほか、法務、特許、コンサルティング、投資家および広報、会計、監査サービスの専門家費用も含まれます。現在進行中の創薬、前臨床および臨床活動、および将来の商業化活動を支援するための事業拡大に関連する費用の結果として、一般管理費は将来増加すると予想しています。

利息収入

利息収入は、当社の現金同等物と有価証券残高から得られる利息で構成されます。

その他の利益、純額

その他の収益は、当社のコア事業とは無関係の雑収と費用で構成され、主に旧本社施設の一部を転貸したことによる収益です。

CVR負債の公正価値の変動

これには、偶発価値権（「CVR」）負債の公正価値の変動が含まれます。

所得税

入手可能な証拠の重みから、純営業損失の繰越および税額控除が実現しない可能性が高いと考えているように、当社は創業以来、毎年発生した純損失または発生した税額控除について、当期税制または繰延税制上の優遇措置を記録していません。したがって、2023年12月31日現在、繰延税金資産に対して全額評価引当金が設けられています。報告期間ごとに、純営業損失の繰越金と税額控除の利用状況を再評価します。2023年12月31日現在、米国連邦および州の純営業損失の繰越額は、それぞれ1億9,570万ドルと1億1,060万ドルで、将来の課税所得を相殺することができ、2035年に失効する可能性があります。2023年12月31日現在の連邦純営業損失の繰越のうち、1億9,240万ドルは無期限に繰り越すことができますが、年間課税所得の最大80％を相殺することが認められています。2023年12月31日現在、米国連邦および州の研究開発税額控除の繰越額は、それぞれ1,400万ドルと310万ドルで、将来の所得税負債を相殺することができ、それぞれ2040年と2035年に失効する可能性があります。同社はまた、1,240万ドルの連邦希少疾病用医薬品税額控除を受けていました。これは将来の所得税負債を相殺するために利用できる可能性があり、2041年に失効する予定です。

米国連邦および州の純営業損失の繰越金および税額控除の繰越金の利用は、以前に発生した、または将来発生する可能性のある所有権の変更により、1986年の内国歳入法第382条および州法の対応する規定に基づく年間制限の対象となる場合があります。このような所有権の変更により、将来の課税所得を相殺するために毎年利用できる繰越額が制限される場合があります。一般に、第382条で定義されているように、所有権の変更は、特定の株主または公的団体の企業の株式の所有権が3年間で50％以上増加した取引の結果です。

各貸借対照表日に、純繰延税金資産に対する全額評価引当金を計上しました。

業務結果

2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間の比較

次の表は、2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の当社の経営成績をまとめたものです。

研究開発費

次の表は、2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の研究開発費をまとめたものです。

2024年3月31日に終了した3か月間の研究開発費総額は、2023年3月31日に終了した3か月間と比較して1,670万ドル増加しました。これは、ベズクラスチニブの製造と開発に関連する外部の研究開発費の増加によるものです。これには、SUMMIT試験とPEAK試験の登録の迅速化、APEX試験の継続的な費用、および研究パイプラインの継続的な開発に関連する費用が含まれます。さらに、人員数の増加による人件費の増加により、未配分費用が増加しました。これには、2023年3月31日に終了した3か月間と比較して、2024年3月31日に終了した3か月間で150万ドル増加した株式ベースの報酬費用が含まれます。

一般管理費

2024年3月31日に終了した3か月間の一般管理費は970万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間は720万ドルでした。一般管理費の増加は、主に人員数の増加による人件費の増加によるものです。これには、2023年3月31日に終了した3か月間と比較して、2024年3月31日に終了した3か月間で210万ドル増加した株式ベースの報酬費用が含まれます。

利息収入

2024年3月31日に終了した3か月間の利息収入は410万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の利息収入は230万ドルでした。この増加は、平均金利と現金同等物および有価証券への投資残高の増加によるものです。

その他の利益、純額

2024年3月31日に終了した3か月間のその他の収益は、2023年3月31日に終了した3か月間の純利益が70万ドルだったのに対し、ゼロでした。その他の収益は、当社の旧本社スペースの一部の転貸およびその他の収益の減少から計上されたサブリース収益であり、純額は2023年4月の旧本社リースおよび関連する転貸契約の満了によるものです。

CVR負債の公正価値の変動

2024年3月31日に終了した3か月間のCVR負債の公正価値の変動はゼロでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間のCVR負債の公正価値の変動はわずかでした。2023年の第1四半期に負債の公正価値が170万ドル減少し、CVR期間の満了前に追加のCVR支払いが発生する可能性はほとんどなかったため、負債はゼロになりました。CVRは2023年8月6日に失効し、CVR保有者にはそれ以上の支払いは行われません

流動性と資本資源

創業以来、私たちは大きな営業損失を被りました。以前のコラボレーションパートナーとの資金調達契約により、これまでのところ限られた収益しか生み出していません。私たちはまだどの製品候補も商品化していません。また、たとえあったとしても、数年間、どの製品候補の売上からも収益を上げる見込みはありません。私たちはこれまで、主に有価証券の公募と私募と、共同契約から受け取った対価を通じて、事業資金を調達してきました。

2022年5月6日、フォームS-3で棚登録届出書をSECに提出しました。棚登録届出書により、普通株式、優先株式、負債証券、新株予約権、ワラント、またはこれらの証券の任意の組み合わせで構成されるユニットを、1つ以上のオファリングの自己勘定で随時売却することができます。棚下募集の登録届出書の条件は、その募集の時点で確定され、そのような募集の完了前にSECに提出される目論見書補足に記載されます。

さらに、2022年5月6日、フォームS-3に従い、グッゲンハイム証券LLC（「グッゲンハイム証券」）と売買契約（「売買契約」）を締結しました。この契約に基づき、販売代理店としてグッゲンハイム証券を通じて、総募集価格が最大7,500万ドルの普通株式を随時発行および売却することができます。2024年3月31日現在、売買契約に基づいて売却された株式はありません。

2022年6月13日、1株あたり8.25ドルの公募価格で普通株式17,899,698株の引受公募を完了しました（引受人による、最大2,730,000株の追加普通株式を購入する30日間のオプションの全額行使を含む）。また、特定の投資家への普通株式の代わりに、3,030,302株の普通株式を購入するための事前積立ワラントも完了しました。原株1株あたり8.24ドルの購入価格。引受割引と手数料、および推定募集費用を差し引いた後の公募による純収入は約1億6190万ドルでした。

2023年2月10日、普通株式、優先株式、新株予約権、権利、債務証券、およびユニットの発行のためのフォームS-3ASR（「2023年棚卸登録」）をSECに提出しました。このフォームは提出後すぐに有効になりました。2023年棚登録届出書の対象となる有価証券のいずれかが売りに出された時点で、そのような募集の条件に関する具体的な情報を含む目論見書補足が作成され、SECに提出されます。

2023年6月、1株あたり12.00ドルの公募価格で、14,375,000株の普通株式の引受公募を完了しました（引受人による、最大1,875,000株の追加普通株式を購入する30日間のオプションの全額行使を含みます）。引受割引や手数料、および募集費用を差し引いた後の公募による純収入は、約1億6,180万ドルでした。

2024年2月13日、当社は特定の機関投資家および認定投資家（それぞれ「購入者」、総称して「購入者」）と私募募による証券購入契約（「購入契約」）を締結しました（「私募契約」）。私募のクロージングは2024年2月16日に行われました。購入契約に従い、購入者は（i）当社の普通株式合計17,717,997株を1株あたり7.50ドルで購入し、（ii）シリーズBの議決権のない転換優先株12,280株を1株あたり7,500.00ドルで購入しました。紹介料と募集費用を差し引いた後の純収入は約2億1,340万ドルでした。シリーズB優先株式の各株は、当社の株主による普通株式の授権株式の増額の承認を条件として、1,000株の普通株式に転換可能です。

2024年3月21日、私たちは特定の購入者（「取引所株主」）と交換契約（「交換契約」）を締結しました。これに基づき、取引所の株主は、当社の普通株式合計8,300,000株を、シリーズB優先株の合計8,300株と交換することに合意しました（「取引所」）。

2024年3月31日現在、転換ベースで135,415,706株の発行済み株式があります。これは、(i) 95,613,396株の発行済み普通株式、(ii) 606,060株に対して行使可能な事前積立ワラント、(iii) 74,465株で構成されています

普通株式18,616,250株に転換可能なシリーズA優先株と、(iv) 20,580,000株の普通株式に転換可能なシリーズB優先株20,580株。当社の株主による普通株式の授権株式の増加の承認が必要です。

2024年3月31日現在、当社の現金、現金同等物および有価証券は4億3,570万ドルでした。これは、2027年までの営業費用と資本支出の要件を賄うのに十分であり、進行中のサミット、ピーク、およびAPEX登録を対象とした試験からの臨床分析を通じて、十分であると考えています。

キャッシュフロー

次の表は、提示された各期間の現金の出所と用途をまとめたものです。

営業活動

2024年3月31日に終了した3か月間、営業活動により5,250万ドルの現金が使用されました。これは主に、当社の純損失が5,830万ドル、営業資産および負債の変化に使用された純現金が320万ドルで、純非現金費用910万ドルによって一部相殺されました。2024年3月31日に終了した3か月間の当社の営業資産と負債の変化は、主に買掛金および未払費用およびその他の流動負債の180万ドルの減少、前払費用およびその他の流動資産の110万ドルの減少、およびオペレーティングリース負債の30万ドルの減少でした。

2023年3月31日に終了した3か月間、営業活動により3,950万ドルの現金が使用されました。これは主に、当社の純損失3,860万ドル、営業資産および負債の変動に使用された純現金470万ドルで、380万ドルの純非現金費用によって一部相殺されました。2023年3月31日に終了した3か月間の当社の営業資産および負債の変化に使用された純現金は、主に買掛金および未払費用およびその他の流動負債の420万ドルの減少、前払費用、その他の流動資産の30万ドルの増加、およびオペレーティングリース負債の20万ドルの減少でした。

投資活動

2024年3月31日に終了した3か月間、投資活動によって提供された純現金は100万ドルでした。これは、不動産や設備、有価証券の購入でしたが、満期と有価証券の売却によって一部相殺されました。

2023年3月31日に終了した3か月間、投資活動によって提供された純現金は5,990万ドルでした。これは、不動産や設備、有価証券の購入でしたが、満期と有価証券の売却によって一部相殺されました。

資金調達活動

2024年3月31日に終了した3か月間、財務活動によって提供された純現金は2億1,410万ドルでした。これは、私募による普通株式およびシリーズB優先株式の発行による2億1,370万ドルの収益を、有償募集費用（30万ドルの未払募集費用を除く）と従業員株式購入計画に基づく普通株式の発行による収益を差し引いたものです。

2023年3月31日に終了した3か月間、財務活動によって提供された純現金は40万ドルでした。これは、従業員株式購入計画に基づく普通株式の発行による収益と、ストックオプション行使による普通株式の発行による収益で構成されていました。

資金要件

特に現在および将来の製品候補の臨床開発を進め、追加の研究、開発、前臨床活動を実施するにつれて、継続的な活動に関連して費用が増加すると予想しています。営業支出のタイミングと金額は、主に次の要素によって決まります。

現在の計画に基づいて、2024年3月31日現在の既存の現金、現金同等物、および有価証券は4億3,570万ドルで、2027年までの営業費用と資本支出の要件を賄うことができ、進行中のSUMMIT、PEAK、およびAPEX登録を対象とした試験からの臨床分析を通じて、必要な資金を調達できると考えています。この見積もりは、間違っていると判明する可能性のある仮定に基づいており、予想よりも早く利用可能な資本リソースを使い果たす可能性があります。進行中の研究開発プログラムを支援するために計画されている重要な活動を完了するには、追加の資金が必要になります。

それまでは、もしあれば、かなりの製品収益を生み出すことができるので、株式公開、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、マーケティング、流通、またはライセンス契約を組み合わせて事業資金を調達する予定です。株式または転換社債の売却を通じて追加の資本を調達する限り、既存の所有権は希薄化され、これらの証券の条件には、普通株主の権利に悪影響を及ぼす清算またはその他の優遇措置が含まれる場合があります。デットファイナンスと優先エクイティファイナンスは、可能であれば、追加債務の発生、買収や資本支出、配当の申告など、特定の行動を取る能力を制限または制限する契約を含む契約が含まれる場合があります。第三者とのコラボレーション、戦略的提携、マーケティング、流通、ライセンス契約を通じて追加の資金を調達する場合、当社の技術、将来の収益源、研究プログラム、または医薬品候補に対する貴重な権利を放棄するか、当社にとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない場合があります。必要に応じて、エクイティ、デットファイナンス、またはその他の取り決めを通じて追加の資金を調達できない場合、研究、製品開発、または将来の商品化の取り組みを延期、制限、削減、または終了するか、そうでなければ自分で開発して販売したい医薬品候補を開発および販売する権利を付与する必要があります。

重要な会計上の見積もり

フォーム10-Kの年次報告書の「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析—重要な会計方針と重要な判断と見積もり」という見出しに記載されているものと比較して、2024年3月31日に終了した3か月間、当社の重要な会計方針に重要な変更はありませんでした。

オフバランスシートアレンジメント

提示された期間中は、SECの規則と規制で定義されているオフバランスシート契約はありませんでしたし、現在もありません。

契約上の義務とコミットメント

資本支出のコミットメントを含む、当社の重要な現金要件の説明は上記に記載されており、要約連結財務諸表の注記7に開示されています この四半期報告書の他の場所にも掲載されています。

最近発行された会計上の宣言

当社の財政状態と経営成績に影響を与える可能性のある、最近発行された会計上の声明の説明は、この四半期報告書の他の場所にある要約連結財務諸表の注記2に開示されています。

アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示。

2024年2月26日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書に記載されているように、当社の市場リスクに重大な変化はありませんでした。

アイテム 4.統制と手順。

開示管理と手続きの評価

当社の経営陣は、最高経営責任者兼社長、最高財務責任者（それぞれ最高経営責任者、最高財務責任者）の参加を得て、2024年3月31日現在の当社の開示管理と手続きの有効性を評価しました。改正された1934年の証券取引法または証券取引法に基づく規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている「開示管理および手続き」という用語は、企業が取引法に基づいて提出または提出する報告書に開示する必要のある情報が、指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証するように設計された会社の管理およびその他の手続きを意味します。SECの規則とフォームに記載されています。開示管理と手続きには、会社が取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が蓄積され、必要な開示に関するタイムリーな決定を可能にするために、必要に応じて会社の経営陣（最高執行責任者、最高財務責任者、または同様の職務を遂行する者を含む）に確実に伝達されるように設計された管理と手続きが含まれますが、これらに限定されません。

経営陣は、どのような統制や手続きも、それがどれほどうまく設計され運用されても、その目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しており、経営陣は、可能な統制と手順の費用対効果の関係を評価する際に必ずその判断を下します。2024年3月31日現在の当社の開示管理と手続きの評価に基づいて、当社の最高経営責任者と最高財務責任者は、その日の時点で、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であると結論付けました。

財務報告に関する内部統制の変更

2024年3月31日に終了した3か月間、財務報告に対する当社の内部統制（証券取引法の規則13a-15（f）および15d-15（f）で定義されているとおり）に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。

パートII—その他の情報

アイテム 1.法的手続き。

現在、私たちは重要な法的手続きの対象にはなっていません。私たちは時々、私たちの事業活動の通常の過程で生じるさまざまな法的手続きや請求の対象となることがあります。結果がどうであれ、訴訟は、弁護および和解費用、経営資源の流用、その他の要因により、当社に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

アイテム 1A.リスク要因。

2024年2月26日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書に記載されているリスク要因からの重大な変更はありません。当社が直面しているリスクは、Form 10-Kに記載されているリスクだけではありません。現在当社に知られていない、または現在重要ではないと判断している追加のリスクや不確実性も、当社の事業、財政状態、および/または経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

アイテム 2.未登録証券の最近の売却と収益の使用

[なし]。

アイテム 3.シニア証券のデフォルト

該当しません。

アイテム 4.鉱山の安全に関する開示

該当しません。

アイテム 5.その他の情報

[なし]。

アイテム 6.展示品。

* ここに提出してください

(1) 規則S-Kの項目601 (b) (2) に従い、スケジュールと展示品はこの提出書類から省略されています。登録者は、その要求に応じて、省略されたスケジュールまたは別紙のコピーを証券取引委員会に補足的に提出することに同意します。ただし、登録者は、提供されたスケジュールまたは展示品について、改正された1934年の証券取引法の規則24b-2に従って機密扱いを要求することができます。

フォーム10-Qのこの四半期報告書に添付されている別紙32.1および32.2として添付されている証明書は、証券取引委員会に提出されたとはみなされず、1933年の証券法（改正された）または1934年の証券取引法（改正された1934年の証券取引法）に基づくコージェント・バイオサイエンス社の提出書類に参照として組み込むことはできません。このフォーム10-Qの四半期報告書の日付より前に作成されたか後に作成されたかを問わず、そのような申告書に含まれる一般的な法人設立言語に関係なく。

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。