カタログ表
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
1934年証券取引法第13項又は15(D)項に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13項又は15(D)項に基づいて提出された移行報告 |
移行期間中から への
手数料書類番号
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 | (税務署の雇用主 |
会社や組織) | 識別番号) |
(主にオフィスアドレスを実行) | (郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12(B)節により登録された証券 | ||
クラスごとのタイトル | 取引コード | 登録された各取引所の名称 ♪the the the |
登録者が （ 1 ） 1934 年証券取引法第 13 条または第 15 条 （ d ） により提出されるすべての報告書を過去 12 ヶ月間 （ または登録者がそのような報告書を提出することが求められたそれより短い期間 ） に提出しており、 （ 2 ） 過去 90 日間にそのような提出要件の対象となっていたかどうかをチェックマークで示します。
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T法規第405条の規定に従って提出されなければならない各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大規模加速ファイルマネージャ☐ | 加速ファイルマネージャ☐ | 規模の小さい報告会社です | |
新興成長型企業： |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☐
登録者が抜け殻会社であるかどうかをチェックマークで表す(ルールで定義されているように)^ a b c d e f g 『官報』第 12 号。はい！
いくつありますか
カタログ表
カタログ
| ページ | ||
第1部-財務情報 |
| 7 | |
第1項。 | 財務諸表(監査なし) | 7 | |
連結貸借対照表 （ 2024 年 3 月 31 日、 2023 年 12 月 31 日 ） | 7 | ||
2024 年 3 月期及び 2023 年 3 月期連結営業計算書 | 8 | ||
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の株主資本の変動に関する連結計算書 | 9 | ||
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期連結キャッシュ · フロー計算書 | 10 | ||
簡明合併財務諸表付記 | 11 | ||
第二項です。 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | 27 | |
第三項です。 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | 40 | |
第四項です。 | 制御とプログラム | 41 | |
第2部-その他の資料 | 41 | ||
第1項。 | 法律訴訟 | 41 | |
第1 A項。 | リスク要因 | 42 | |
第二項です。 | 未登録株式証券販売と収益の使用 | 97 | |
第六項です。 | 陳列品 | 98 | |
サイン | 100 | ||
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カタログ表
将来の見通しに関する記述および業界データに関する特別ノート
このフォーム 10—Q の四半期報告書には、実質的なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれます。この四半期報告書 （ Form 10—Q ） に含まれるすべての記述は、当社の戦略、将来の事業活動、将来の財務状況、将来の収益、予想コスト、経営の見通し、計画および目的に関する記述を含む、歴史的事実の記述を除き、将来の見通しに関する記述です。「予想する」、「信じる」、「継続する」、「見積もることができる」、「期待する」、「意図する」、「可能性のある」、「計画する」、「潜在的」、「予測する」、「計画する」、「すべき」、「ターゲットする」、「なるだろう」および類似の表現は、すべての将来の見通しに関する記述がこれらの識別する単語を含むわけではないが、将来の見通しに関する記述を識別することを意図しています。
本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述には、以下の事項が含まれている
| ● | 持続性角膜上皮欠損症 （ PCED ） の治療薬である KPI — 012 への依存と潜在的な利点に関する当社の期待 |
| ● | 当社の商業事業を Alcon Pharmaceuticals Ltd. および Alcon Vision ， LLC （ 以下、 Alcon と総称する ） への売却が当社の事業、業績および財務状態に及ぼす潜在的な影響に関する当社の予想。 |
| ● | 当社の商業事業の売却に関連してアルコンから受け取る可能性のある将来のマイルストーン支払いに関する当社の期待および金額 |
| ● | Combangio、Inc.またはCombangioまたはCombangioの買収によって支払われる可能性のある将来のマイルストーン支払いの予想および金額； |
| ● | 私たちがKPI-012のために行った開発作業と、新しいプログラムや候補製品を発見して開発する能力 |
| ● | 臨床試験開始および終了時間、対象の用量、および試験結果が得られる期間に関する説明を含む、KPI-012臨床試験の時間、進行および結果 |
| ● | KPI-012および将来開発可能な任意の他の候補製品のための任意の生物製品ライセンス申請を提出することを含む、申請の時間、範囲、および可能性を規制する |
| ● | 私たちは規制部門のKPI-012の承認を得ることができる |
| ● | 私たちの商業化、マーケティング、製造能力、およびKPI-012戦略は、承認されれば、 |
| ● | 私たちの将来の販売KPI-012の潜在収入の推定値は、承認されれば、 |
| ● | 適切な価格設定、カバー範囲、補償条項およびプロセスをタイムリーに交渉し、確保し、維持することができ、または承認された場合、KPI-012の第三者支払人と交渉し、適切な価格設定、保険および補償条項およびプロセスを確保し、維持することが完全に能力がある |
| ● | KPI−012の市場受容度と臨床的実用性、ならびにKPI−012の市場機会の推定(承認されれば) |
| ● | PCEDに加えて，KPI−012の適応，およびKPI−012の臨床前研究の時間，進展と結果を含めて開発を継続する予定である L子宮頸幹細胞欠乏症 |
3
カタログ表
| ● | 私たちは間葉系幹細胞分泌グループやMSC-Sプラットフォームとは関係のない臨床前パイプラインプロジェクトの開発を中止しようと決心しました |
| ● | 私たちのKPI-014計画の臨床前研究の時間、進捗と結果 |
| ● | 私たちは、手元の現金を利用して運営費用、レンタル、債務超過義務、資本支出要求に資金を提供する能力を期待している |
| ● | カリフォルニア再生医学研究所(CIRM)の奨励下でマイルストーンを指定する能力を実現することを期待し、CIRM賞での全額資金を獲得した |
| ● | 私たちの能力への期待は私たちのローン契約の契約を守ります |
| ● | Combangioを買収する際に得られた知的財産権を含む知的財産権の状況 |
| ● | 私たちは、私たちのビジネス目標に一致する重大なビジネス潜在力を持つ他の製品、候補製品、または技術を識別することができます |
| ● | 費用、将来の収入、将来の収入の時間、資本要件、および追加融資需要の推定 |
| ● | 政府の法律法規の影響 |
| ● | 私たちの競争的地位は |
| ● | 私たちの競争相手と私たちの産業の発展と関連している |
| ● | 私たちは協力関係を維持したり、追加資金を得る能力を維持したりする |
| ● | 従業員とサプライヤーとの関係を含む当社の業務および業務関係 |
| ● | グローバル経済と地政学的発展が私たちの業務、運営、戦略、目標に潜在的な影響を与える。 |
私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。我々は，このForm 10-Q四半期報告書の警告的声明に重要な要素が含まれており，特に“リスク要因”の部分では，これらの要因が実際の結果や事件を招く可能性があり，我々が行った前向き声明とは大きく異なると考えられる.私たちの展望的な陳述は、私たちが未来に行う可能性のあるいかなる買収、合併、処置、合弁企業、あるいは投資の潜在的な影響を反映していない。
このForm 10-Q四半期報告書と私たちがForm 10-Q四半期報告書で証拠品として提出した文書を完全に読んで、私たちの将来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。本四半期報告におけるForm 10−Qに関する前向き陳述は、本四半期報告におけるForm 10−Qに関する陳述がなされており、法的要求が適用されない限り、いかなる前向き陳述を更新する義務も負わない。
4
カタログ表
このForm 10-Q四半期報告書には、業界出版物と研究、当社および第三者による調査および研究から得られた統計および他の業界および市場データ、および潜在的な市場機会の推定が含まれている。業界出版物および第三者研究、調査および研究は、一般に、それらの情報は、そのような情報の正確性または完全性を保証しないにもかかわらず、信頼できるソースから得られることを示している。我々のKPI-012潜在市場機会の推定は、著者らの業界知識、業界出版物、第三者研究とその他の調査に基づくいくつかの重要な仮定を含み、これらの仮定は小サンプルに基づく可能性があり、市場機会を正確に反映できないかもしれない。私たちは私たちの内部仮定が合理的だと信じているが、これらの仮定を証明する独立したメッセージ源はない。
リスク要因の概要
私たちの業務は多くのリスクの影響を受けており、これらのリスクを実現すれば、私たちの業務、財務状況、運営結果、キャッシュフロー、流動性に大きな影響を与える可能性があります。これらのリスクは，本四半期に報告したForm 10−Qにおける“リスク要因”の部分でより全面的に議論されている。私たちの主なリスクは以下の点を含む
| ● | 私たちの設立以来、私たちの運営には大きな損失が発生し、運営のキャッシュフローは負である。私たちはもっと多くの損失を招くと予想して、絶対に達成したり利益を維持したりしないかもしれない。2024年3月31日までの累計赤字は6.412億ドル。 |
| ● | 私たちの限られた経営歴史と限られた生物製剤開発経験は、私たちの業務のこれまでの成功度と私たちの将来の生存能力を評価することが難しいかもしれません。 |
| ● | 私たちは多くの追加資金が必要になるだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品開発努力を延期、減少、またはキャンセルさせられるかもしれない。私たちのビジネスをエルコンに売却することに関する記念碑的な対価格を得る資格があることは、様々なリスクや不確実性の影響を受けている。 |
| ● | 私たちの巨額の債務は私たちの業務の持続的な需要に投資できるキャッシュフローを制限するかもしれませんもし私たちのローン合意の下の条項を守らなければ、例えば私たちの普通株がナスダック株式市場に上場し続けることを要求すると、違約事件と満期金額が加速する可能性があります. |
| ● | 私たちはKPI-012の成功に大きく依存している。KPI-012または将来開発される可能性のある任意の他の候補製品の臨床開発を成功させ、マーケティング承認を得ることができない場合、またはそのような点で重大な遅延に遭遇した場合、またはマーケティング承認を得た後、これらの候補製品の商業化に成功できなかった場合、私たちの業務は実質的に損害を受けるであろう。 |
| ● | KPI-012または私たちが開発した任意の他の候補生物製品の臨床試験が、米国食品医薬品局、FDAまたは他の規制機関に満足させる効果、安全性および純度を証明できない場合、または他の方法で有利な結果が生じない場合、私たちは、そのような候補製品の開発および商業化を完了する過程で追加のコストを生じたり、遅延を生じたり、最終的には達成できない可能性がある。 臨床前試験と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の成功を予測できない可能性があり、臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。 |
| ● | もし私たちが臨床試験で予見できない多くの事件に遭遇すれば、私たちの候補製品の潜在的な上場承認や商業化は延期または阻止される可能性があり、私たちの競争相手は私たちよりも早く製品を市場に出すかもしれない。 |
| ● | もし私たちが臨床試験の患者登録過程で遅延や困難に遭遇した場合、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある。 |
| ● | 私たちの候補製品の開発または商業化の過程で深刻な不良または許容できない副作用が発見された場合、私たちは、そのような候補製品の開発および/または商業化努力を放棄または制限する必要があるかもしれない。 |
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カタログ表
| ● | 私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。 |
| ● | KPI−012はすでに米国国外の臨床試験で評価されており，将来的には米国以外の地点で候補製品の臨床試験を行う可能性がある。FDAはこれらの地点で行われた試験データを受け入れない可能性がある。 |
| ● | 新冠肺炎疫病を含む公共衛生疫病はKPI 012或いは著者らが開発した任意の他の候補製品の開発に影響を与える可能性があり、そして私たちの業務、運営結果と財務状況に不利な影響を与える可能性がある。 |
| ● | KPI-012または私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品が発売承認されたとしても、このような製品は、臨床医および患者の市場受け入れを得ることができないかもしれないし、第三者支払人および医学界の他の人の十分な処方カバー、定価または精算を得ることができず、これらの製品の市場機会は私たちが予想しているよりも小さいかもしれない。 |
| ● | 販売、マーケティング、および流通能力を確立し、維持することができない場合、または必要に応じて第三者と販売、マーケティング、および流通協定を締結することができない場合、承認された場合、KPI-012または私たちが開発する可能性のある他の任意の候補製品を商業化することに成功することができないかもしれない。 |
| ● | 私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。私たちの競争相手にははるかに財力の大きい大手製薬会社が含まれている。KPI-012および私たちが開発する可能性のある他の任意の候補製品は、承認されれば、既存のブランド、模造、およびラベル外製品と競合する可能性もある。 |
| ● | 我々は，締め切りまでにこのような試験を完了できないことを含め，第三者に依存して臨床試験を継続する予定であり，これらの第三者の表現は満足できない可能性がある。 |
| ● | 著者らは第三者とKPI-012を製造する契約を締結し、第三者と契約を締結し、著者らが開発した任意の他の候補製品に臨床前、臨床と商業供給を提供することを計画した。このような第三者への依存は、許容可能なコストで十分な数の候補製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。 |
| ● | 生物製品の製造は複雑で、私たちの第三者メーカーは生産中に困難に直面するかもしれない。もし私たちの任意の第三者メーカーがこのような困難に遭遇した場合、私たちは臨床試験に候補製品を提供したり、患者に製品を提供する能力を提供し、承認されれば延期または阻止される可能性がある。 |
| ● | 著者らはCIRM援助KPI-012への依存は著者らの研究開発仕事の不確定性を増加させ、著者らにいくつかのコンプライアンス義務を適用し、KPI-012の商業化コストを増加させる可能性のある要求を提出した。 |
| ● | KPI-012は、他社または機関によって独占的に許可された特許権によって保護される。もしこれらの第三者が私たちとの合意を終了したり、関連特許を維持または強制実行できなかったり、または私たちが他の方法でこれらの特許に対する権利を失った場合、私たちの競争地位と私たちの任意の製品の市場シェアは、承認されれば損害を受けるだろう。 |
| ● | もし私たちがナスダック資本市場の持続的な上場要求を守ることができなければ、私たちの普通株は買収される可能性があり、私たちの普通株価格と私たちの資本市場に入る能力はマイナスの影響を受けるかもしれない。私たちの融資協定によると、私たちの普通株はナスダック資本市場から撤退したり、私たちの普通株が別の国で認められた証券取引所に上場しています。その上場基準はナスダック資本市場ほど厳しくなく、すべて違約事件であり、私たちの財務状況や私たちの業務戦略を実施する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。 |
| ● | 私たちの最大株主は、私たちのいくつかの業務決定に大きな影響を与え、株主に提出された承認事項に影響を与える可能性があります。 |
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カタログ表
第1部は財務情報です
項目 1 。財務諸表。
株式会社カラバイオ
簡明合併貸借対照表
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
三月三十一日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
資産 | ||||||
流動資産： | ||||||
現金と現金等価物 | $ | | $ | | ||
前払い費用と他の流動資産 | | | ||||
流動資産総額 | | | ||||
非流動資産： | ||||||
財産と設備、純額 | | | ||||
使用権資産 | | | ||||
その他長期資産 | | | ||||
総資産 | $ | | $ | | ||
負債と株主権益 | ||||||
流動負債： | ||||||
売掛金 | $ | | $ | | ||
費用とその他の流動負債を計算しなければならない | | | ||||
贈与収入を繰延する | — | | ||||
賃貸負債の流動部分 | | | ||||
長期債務の当期部分 | | — | ||||
流動負債総額 | | | ||||
長期負債： | ||||||
長期賃貸負債 | | | ||||
長期債務 | | | ||||
長期的偶発的考察 | | | ||||
長期負債総額 | | | ||||
総負債 | | | ||||
引受金及び又は有事項(付記13) | ||||||
株主権益： | ||||||
優先株$ | — | — | ||||
普通株$ | | | ||||
追加実収資本 | | | ||||
赤字を累計する | ( | ( | ||||
株主権益総額 | | | ||||
総負債と株主権益 | $ | | $ | | ||
監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。
7
カタログ表
株式会社カラバイオ
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
3か月まで | ||||||
三月三十一日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
コストと支出： | ||||||
一般と行政 | | | ||||
研究開発 | | | ||||
繰延買入れ対価の公正価値再測定利益 | — | ( | ||||
偶発的対価の公正価値の再測定損失 | | | ||||
総コストと費用 | | | ||||
運営損失 | ( | ( | ||||
その他の収入(支出)： | ||||||
利子収入 | | | ||||
利子支出 | ( | ( | ||||
補助金収入 | | — | ||||
その他の収入，純額 | — | ( | ||||
その他収入合計 | | ( | ||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
普通株主1株当たり純損失−基本損失と希薄損失− | $ | ( | $ | ( | ||
加重平均流通株−基本と希釈 | | | ||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
その他の全面的な損失： | ||||||
投資未実現利益の推移 | — | — | ||||
その他総合損失総額 | — | — | ||||
全面損失総額 | $ | ( | $ | ( | ||
監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。
8
カタログ表
株式会社カラバイオ
株主持分変動に関する連結計算書 （ 株主持分変動に関する連結計算書 ）
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
2024 年 3 月期第 3 期 | |||||||||||||||||||||||||||||
Eシリーズ | Fシリーズ | Gシリーズ |
| ||||||||||||||||||||||||||
オープンカー | オープンカー | オープンカー | |||||||||||||||||||||||||||
取り返しがつかない | 取り返しがつかない | 取り返しがつかない | |||||||||||||||||||||||||||
優先株 | 優先株 | 優先株 | 普通株 | その他の内容 | 合計する | ||||||||||||||||||||||||
$0.001 パーバル | $0.001 パーバル | $0.001 パーバル | $0.001 パーバル | 支払い済み | 積算 | 株主の | |||||||||||||||||||||||
| 株 |
| 金額 |
| 株 |
| 金額 |
| 株 |
| 金額 | 株 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字.赤字 |
| 権益 | |||||||||
2023年12月31日現在の残高 | | $ | — | | $ | — | — | $ | — | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||||||
既得制限株式単位の普通株発行 | — | — | — | — | — | — | | — | — | — | — | ||||||||||||||||||
従業員株購入計画による普通株の発行 | — | — | — | — | — | — | | — | | — | | ||||||||||||||||||
サービス契約履行のための普通株式の発行 | — | — | — | — | — | — | | — | | — | | ||||||||||||||||||
転換可能シリーズ G 優先株式の発行 （ 発行コストを差し引いた ） | — | — | — | — | | — | — | — | | — | | ||||||||||||||||||
株に基づく報酬費用 | — | — | — | — | — | — | — | — | | — | | ||||||||||||||||||
純損失 | — | — | — | — | — | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||||||||
2024 年 3 月 31 日現在の残高 | | $ | — | | $ | — | | $ | — | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||||||
2023 年 3 月期第 3 期 | |||||||||||||||||||
Eシリーズ |
| ||||||||||||||||||
オープンカー | |||||||||||||||||||
取り返しがつかない | |||||||||||||||||||
優先株 | 普通株 | その他の内容 | 合計する | ||||||||||||||||
$0.001 パーバル | $0.001 パーバル | 支払い済み | 積算 | 株主の | |||||||||||||||
| 株 |
| 金額 | 株 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字.赤字 |
| 権益 | |||||||
2022年12月31日現在の残高 | | $ | — | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
市場オファリングでは、オファリングコストを差し引いた $ | — | — | | — | | — | | ||||||||||||
既得制限株式単位の普通株発行 | — | — | | — | — | — | — | ||||||||||||
従業員株購入計画による普通株の発行 | — | — | | — | | — | | ||||||||||||
繰延買入れ対価を満たすための普通株式の発行 | — | — | | — | | — | | ||||||||||||
偶発的対価を満たすための普通株式の発行 | — | — | | — | | — | | ||||||||||||
株に基づく報酬費用 | — | — | — | — | | — | | ||||||||||||
純損失 | — | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||
2023 年 3 月 31 日現在の残高 | | $ | — | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||||
監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。
9
カタログ表
株式会社カラバイオ
簡明合併現金フロー表
(未監査)
(単位：千)
3か月まで | ||||||
三月三十一日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
経営活動のキャッシュフロー： | ||||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
純損失と業務活動で使用されている現金の照合の調整： | ||||||
減価償却および償却 | | | ||||
非現金経営リースコスト | | | ||||
繰延買入れ対価の公正価値再測定利益 | — | ( | ||||
偶発的対価の公正価値の再測定損失 | | | ||||
債務割引等の非現金利子の償却 | | | ||||
株に基づく報酬 | | | ||||
その他非現金損失 | | — | ||||
営業資産と負債の変動： |
|
| ||||
売掛金 | — | | ||||
前払い費用と他の流動資産 | | | ||||
在庫 · 売却対象資産 | — | | ||||
売掛金 | ( | ( | ||||
費用とその他の流動負債を計算しなければならない | ( | ( | ||||
リース負債及びその他の長期負債 | ( | ( | ||||
経営活動のための現金純額 | ( | ( | ||||
投資活動によるキャッシュフロー： | ||||||
資産 · 設備その他の資産の購入 | ( | ( | ||||
投資活動のための現金純額 | ( | ( | ||||
資金調達活動のキャッシュフロー： | ||||||
シリーズ G 優先株式の発行による収益 （ 発行費用を差し引いたもの ） | | — | ||||
普通株式の募集収益 （ 募集費用を除く ） | — | | ||||
債務の元本、前払いプレミアム、最終支払手数料の支払 | — | ( | ||||
株式会社 C & O 買収に関する偶発的考察 | ( | ( | ||||
従業員新株予約権の行使及び普通株式の発行による収益 | | | ||||
融資活動が提供する現金純額 | | | ||||
現金、現金同等物及び制限現金の純減少 ： | ( | ( | ||||
期初現金、現金等価物、および限定現金 | ||||||
期末現金、現金等価物、および制限現金 | $ | | $ | | ||
現金、現金等価物、および制限現金の入金： | ||||||
期末現金、現金等価物、および制限現金 | $ | $ | ||||
制限の少ない現金 | — | ( | ||||
期末現金および現金等価物 | $ | | $ | | ||
非現金投資と融資活動： | ||||||
売掛金と売掛金のうち財産·設備購入 | $ | — | $ | | ||
普通株を発行して追加実収資本中の繰延購入対価格を満たす | — | | ||||
普通株式を発行して追加実収資本を満たすか，あるいは対価格がある | — | | ||||
サービス契約の追加実収資本を満たすために普通株を発行する | | — | ||||
費用に含まれる取引コストを計算すべき | | — | ||||
補足開示： | ||||||
利子を支払う現金 | $ | | $ | | ||
監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。
10
カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
1.ビジネスの性質とレポートの根拠
業務性質であるKala BioInc.(“当社”)は2009年7月7日に設立され、臨床段階の生物製薬会社であり、稀かつ深刻な眼前部と眼後部疾患の革新療法の研究、開発と商業化に取り組んでいる。2023年8月2日、会社はKala PharmPharmticals，Inc.と改名したKala Bio，Inc
2021年11月15日、当社はCombangio，Inc.(“Combangio”)を買収し、その間葉系幹細胞分泌体(“MSCs-S”)プラットフォームと永久性角膜上皮欠損(“PCED”)を治療する主導製品候補製品を含み、会社はそれをKPI-012(総称して“Combangio買収事項”と呼ぶ)と呼ぶ。PCEDは稀な角膜癒合を損害する疾患である。2023年2月，同社は米国でPCED用KPI−012の2 b期臨床試験CHASE(“分泌群治療後の角膜癒合”)の第1位の患者を行った。KPI−012はすでにFDAからPCED治療の孤児薬および迅速チャネル指定を得ている同社は米国で上場承認された候補製品のいずれかを商業化する見通しだ。その研究と開発をKPI-012に重点を置くことを決意したことから、2022年、同社はMSC−Sプラットフォームとは無関係な臨床前パイプラインプロジェクトの開発を中止した。
同社は以前開発して商業化していた
同社の成功は、KPI-012および将来開発可能な任意の他の候補製品を開発して商業化する能力に依存し、その研究·開発事業の成功は、アルコン社から商業ベースの販売マイルストーン支払いを得るかどうか、必要に応じて追加資本を調達する能力、最終的に利益を得る事業を実現するかどうかに依存する。
流動資金-設立以来，会社は運営により重大な損失を被り，運営キャッシュフローは負である純損失を含む$
11
カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
経営活動に使われている現金と$
同社は、2024年3月31日までの現金と現金等価物は、これらの簡素化合併財務諸表が発表された日から少なくとも12ヶ月以内に、その運営費、レンタルと債務超過義務、資本支出需要に資金を提供できるようになると予想している。今回の評価は、簡明な連結財務諸表の発表日に既知と合理的に知られている関連条件とイベントに基づいている。これらの条件やイベントが変化した場合、同社は現在予想されているよりも早く、その利用可能な資本資源を枯渇させる可能性がある
使用推定-米国公認会計原則(“アメリカ公認会計原則”)に基づいて簡明な総合財務諸表を作成し、管理層に資産、負債、収入、費用及び関連開示報告金額に影響を与える推定と仮定を行うことを要求する。当社は過去の経験とその当時の状況で合理的と考えられる様々な要素に基づいて見積もりと仮説を立てています。その会社はその推定と仮定を評価し続けている。これらの簡明な総合財務諸表の作成に基づく推定および仮定は、リース負債および対応する使用権資産の現在値、引受権証の公正価値、株式ベースの補償、計算費用、または対価格、収入および繰延付与収入、埋め込み派生ツールの推定値、および会社繰延税金項目の純資産および関連推定額の回収可能性に関連するが、これらに限定されない。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。
12
カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
普通株株主は1株当たり純損失を占めるべきである-会社は1株当たり純損失を計算する際に2段階法に従っており、会社は証券参加定義に合った株を発行しているからである。2級法は、発表または累積された配当金および未分配収益の参加権に基づいて、各種類の普通株および参株証券の1株当たり純損失を決定する。二段階法は、この期間中に得られる収入が、その期間のすべての収入が割り当てられているかのように、普通株主がそれぞれ配当を得る権利に基づいて、普通株式と参加証券との間で分配されることを要求する。両級法は、転換優先株の保有者が損失を分担する契約義務がないため、純損失が発生した時期には適用されない。本報告で述べたすべての期間において，両レベル法は適用されない.
普通株株主は1株当たり基本純損失を占めるべきであり、当期発行済み普通株の加重平均を用いて計算する。普通株株主は1株当たりの純損失を占めるべきは期内に発行された普通株の加重平均から計算し、もし普通株の潜在株式の加重平均で計算すれば、株式購入権の行使と株式承認証の仮定行使、未帰属制限株式単位(“RSU”)、業績を基礎とする制限性株式単位(“PSU”)及びIF-変換法を採用した転換可能な優先株を含む。
償却純損失を計算する際に、普通株の加重平均は、発行された株式オプション、株式承認証、非帰属RSUおよびPSUを含むすべての潜在的希釈性普通株等価株に適用されるそしてIF-変換方法を用いた変換可能優先株.普通株等値株式に反償却作用があれば、普通株株主が希釈1株当たり純損失の計算範囲を占めるべきではない。会社が普通株株主が純損失を占めるべき期間を報告する時、普通株株主は希釈1株当たり純損失と普通株株主は基本的に1株当たり純損失を占めるべきであり、希釈性普通株の影響が反希薄であれば、希釈性普通株を発行したと仮定しないからである。同社は2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間の普通株主が純損失を占めるべきだと報告した。(付記11、“1株当たり損失”参照)。
監査されていない中期財務情報-本文に含まれる会社の簡明総合財務諸表は、アメリカ証券取引委員会(“アメリカ証券取引委員会”)の規則と規定に基づいて作成され、監査されていない。米国公認会計原則に従って作成された財務諸表に一般的に含まれるいくつかの情報および脚注開示は、このような規則および法規によって許可される本報告書において濃縮または省略されている。添付されている簡明総合財務諸表は、正常な経常的調整を含むすべての調整を反映しており、これらの調整は、公平列報に列挙された中期の財務状況、経営業績、株主権益表、およびキャッシュフローに必要である。中期業績は必ずしも通年業績を代表するとは限らない。したがって、これらの簡明総合財務諸表は、会社が2023年12月31日までの財政年度Form 10−K年度報告(“年次報告”)に含まれる財務諸表とその付記とともに読まなければならない。
監査されていない簡明な総合財務諸表には、Kala Bio社とその完全子会社、Kala製薬安全会社、Combangio社の勘定が含まれている。すべての会社間取引と残高は合併で販売されている。
2.主な会計政策の概要
会社の重要会計政策は，年次報告書に含まれる総合財務諸表の付記2“重要会計政策概要”で説明した。2024年3月31日までの3カ月間、重大会計政策に大きな変化はなかった
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
最近の会計公告
経営陣は、前回監査した当社の連結財務諸表以来、最近発表されたすべての会計声明を考慮しています。会社経営陣は、最近のこれらの声明は会社の総合財務諸表に実質的な影響を与えないとしている。
3.金融商品の公正価値
ASC 820、価値の計量と開示を公正にして公正価値を計量するツールのために公正価値レベルを構築し、市場データに基づく仮説(観察可能な投入)と自身の仮説(観察不可能な投入)を区別する。この階層構造は3つのレベルから構成されている：
| ● | レベル1-アクティブ市場における同じ資産または負債の見積もり。 |
| ● | 第2レベル--観察可能な投入(第1レベルオファーを除く)、例えば、同様の資産または負債アクティブ市場のオファー、同じまたは同様の資産または負債非アクティブ市場のオファー、または観察可能な市場データによって確認されることができる他の投入。 |
| ● | 第三レベル-市場活動が非常に少ないか、あるいは市場活動支持のない観察できない投入は、定価モデル、現金フロー方法、および類似技術を含む資産または負債の公正価値の決定に重要な意義がある。 |
会社が2024年3月31日までと2023年12月31日までの金融商品には、主に現金等価物およびまたは対価格が含まれている。現金等価物およびまたは有価対価は、当社の簡明総合貸借対照表において、それぞれの公正価値で報告されている
T同社は2021年11月にCombangioを買収し、Combangioの買収を完了した後、同社は以下の株の発行に同意した大勢の人
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
また、Combangioの買収に関する買収価格には、今後#ドルに達する可能性のある支払いが含まれている
次の表は、2024年3月31日までと2023年12月31日までの公正価値レベルで区分された会社金融商品の公正価値を示しています
2024年3月31日 | ||||||||||||
| 公正価値 |
| レベル1 |
| レベル2 |
| レベル3 | |||||
資産： | ||||||||||||
現金等価物 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
総資産 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
負債： | ||||||||||||
値段が合うかもしれない | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
総負債 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
2023年12月31日 | ||||||||||||
| 公正価値 |
| レベル1 |
| レベル2 |
| レベル3 | |||||
資産： | ||||||||||||
現金等価物 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
総資産 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
負債： | ||||||||||||
値段が合うかもしれない | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
総負債 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日時点におけるレベル 3 インプットの公正価値測定に関する定量情報及び仮定は、以下の表にまとめたものです。
公正価値の | |||||||||
三月三十一日 | 射程距離 | ||||||||
金融商品 |
| 2024 |
| 技術を評価する |
| 観察できない入力 |
| (平均値) | |
値段が合うかもしれない | $ | | 確率調整型 | 一里塚の完成期を期する | 2025 - 2028 (2027) | ||||
キャッシュフローモデルを割引する | 達成の確率 | ||||||||
割引率 | |||||||||
公正価値の | |||||||||
十二月三十一日 | 射程距離 | ||||||||
金融商品 |
| 2023 |
| 技術を評価する |
| 観察できない入力 |
| (平均値) | |
値段が合うかもしれない | $ | | 確率調整型 | 一里塚の完成期を期する | 2025 - 2028 (2027) | ||||
キャッシュフローモデルを割引する | 達成の確率 | ||||||||
割引率 | |||||||||
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期におけるレベル 3 インプットを用いて適正価額で測定した繰延買入れ対価および偶発的対価負債の推移は、以下の表のとおりです。
値段が合うかもしれない | |||
2024 年 1 月 1 日現在の残高 | $ | | |
公正価値調整 | | ||
2024 年 3 月 31 日現在の残高 | $ | | |
値段が合うかもしれない | |||
2023年1月1日の残高 | $ | | |
公正価値調整 | | ||
集まって落ち合う | ( | ||
経費その他の経常負債への分類変更 | ( | ||
2023年3月31日の残高 | $ | | |
購入を延期する | |||
2023年1月1日の残高 | $ | | |
公正価値調整 | ( | ||
集まって落ち合う | ( | ||
2023年3月31日の残高 | $ | — |
2024 年 3 月期から 2023 年 12 月期までの 3 ヶ月間、
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
4.助成金収入
CIRM 賞
2023年8月2日、会社の完全子会社CombangioはCIRMと報酬契約を締結し、金額は#ドルだった
2024年3月31日までの3年間で、会社はドルを確認した
5.課税費用およびその他の流動負債
計算すべき費用と他の流動負債には：
三月三十一日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
課税収入準備金 | $ | | $ | | ||
報酬と福祉 | | | ||||
開発コスト | | | ||||
専門サービス | | | ||||
代理製造 | | | ||||
他にも | | | ||||
費用とその他の流動負債を計算しなければならない | $ | | $ | | ||
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
6.レンタル証書
賃貸借契約を経営する
カリフォルニア州メンロパークオフィスリース
2023 年 4 月、 C & U は Menlo Prepi I ， LLC とリース契約を締結し、 C & U は約 1 億円をリースします。
2024 年 3 月 31 日現在、当社は $
リース費用と関連するキャッシュフローの構成は以下のとおりです。
3か月まで | ||||||
三月三十一日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
レンタル料 |
|
|
|
| ||
リースコストを経営する | $ | $ | ||||
短期賃貸コスト | ||||||
可変リースコスト | ||||||
総賃貸コスト | $ | $ | ||||
経営的リースの経営的現金流出 | $ | $ | ||||
営業リースの加重平均残存期間と加重平均割引率は以下の通りです。
三月三十一日 | 十二月三十一日 | ||
2024 | 2023 | ||
加重平均残余レンタル期間 | |||
加重平均割引率 | 13.1% |
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
当社は、 2024 年 3 月 31 日現在、将来の最低賃貸借料の支払期限は以下のとおりです。
12月31日までの年度 | |||
2024年(残り9ヶ月) | $ | | |
2025 | | ||
2026 | | ||
2027 | | ||
2028 | | ||
差し引く：利息 | ( | ||
合計する | $ | |
7.債務
当社は、 2021 年 5 月 4 日に、貸し手 （ 以下「貸し手」といいます ） 及び担保代理人 （ 以下「代理人」といいます ） として、オックスフォード · ファイナンスとの間で貸付契約を締結し、これに基づき、総元本額 $までの期限貸付を行います。
2023年6月30日まで、定期融資は変動金利で計算され、金利は(I)30日間ロンドン銀行の同業解体と(Ii)に等しい
同社は#ドルの施設費を支払った
融資契約を締結する場合、当社は、知的財産権及び商業業務を含む当社が所有又はその後買収した個人財産の保証権益のほとんどを代理人に付与する。“ローン協定”はまた、常習陳述と保証、肯定と否定契約、及び常習違約事件を含む。ある慣用的な負の契約は、当社及びそのいくつかの付属会社が将来の債務を発生させ、留置権を付与し、投資を行い、買収を行い、配当金を派遣し、ある制限的な支払いと資産を売却する能力を制限するが、いずれの場合もいくつかの例外的な状況によって制限される。
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
ローン契約には、(I)違約事件が発生した場合に追加金利を支払うことが要求されるという特徴がある
当社は2022年5月21日にエルコンと締結した資産購入協定について、融資協定の改正(“第2融資改訂”)を締結した。第二次融資改正により、貸手および代理人は、当社が資産購入契約を締結し、商業業務をエルコンに売却することに同意し、当社がエルコン取引完了時に総額#元の金を支払うことと引き換えに、ビジネス業務への留置権を解除することに同意した
また、第二次ローン改正により、貸主及び代理人は、Alcon取引及び第二次改訂前払い金を完了した後、償却日を2024年12月1日から2026年1月1日に延長することに同意し、その際、ローン協議の下で当時返済されていなかった定期ローンの元金総額は#年に返済しなければならない
2022年7月8日、第2改正案はエルコン取引完了に関する金を事前に支払ったため、償却日を2026年1月1日に延長した。この取引は債務返済損失#ドルをもたらした
当社は2022年12月27日に融資協定改正案(“第3次ローン改正案”)を締結した。第三次ローン改正によると、貸主及び代理人は、当社の普通株の上場をナスダック全世界精選市場からナスダック資本市場に移転させることを可能にするために、融資協定のいくつかの条文を改訂することに同意した。第3次ローン改正によると、当社は(A)一部前払いローン契約項の下で返済されていない定期ローン元金(“第3回改訂前払”)：(1)$を支払うことに同意する
“第3次ローン修正案”によると、“第3次改正案”の前払いを除いて、当社が“ローン契約”に基づいて支払う追加前払いが$に等しい場合
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
2025年6月30日またはそれまで(“第2次延期前払い”)では、償却日は自動的に2026年1月1日に変更され、ローン合意満期日は自動的に2027年5月1日に変更される。
第3次融資改正によれば、貸主および代理人も、第3回改正前払金、第1回延期前払、第2延期前払、および融資協議項目の任意の他の前払いの前払い費用を免除することに同意する。ローン契約によると、当社も返済時に返済した定期ローン元金についてすべての未払い利息を支払わなければなりません。当社は2023年1月25日に第3改正案の前払いを支払い、その後、当社は2025年1月1日から2026年5月1日までの間に月分期にローン契約を返済しなければなりません。第3修正案の前払金の後、融資協議の元本融資残高は#ドルとなる
当社は2023年8月1日にCombangioおよびOxford Financeと融資協定改正案(“第4次融資修正案”)を締結した。第四次融資改正に基づき、融資協定のいくつかの条文は、当社の名称変更及びドルロンドン銀行の同業解体金利の改正を停止した。当社は2023年8月2日にCombangioおよびOxford Financeと融資協定改正案(“第5次融資修正案”)を締結した。第5回融資修正案によると、Oxford Financeは、当社がCIRM賞に参加することに同意し、融資協定のいくつかの条項を修正した。
また、融資協議については、当社は貸手及び他の第三者サービスサプライヤーに若干の費用を支払っている。貸手に支払われる費用は債務割引として記録され、他の第三者サービスプロバイダに支払われる費用は債務発行コストとして記録される。これらのコストは融資契約期間内に実際の利息法を用いて償却される。債務償却と債務発行コストは簡明な連結経営報告書と全面赤字の利息支出に計上されている。2024年3月31日現在、実質金利は
2024年3月31日および2023年3月31日までの3ヶ月間、会社は利息支出が$であることを確認した
2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日時点における負債の帳簿価額の構成要素は以下のとおりです。
三月三十一日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
元本貸付残高 | $ | | $ | | ||
未償却債務割引と発行コスト | ( | ( | ||||
出国費累計増加額 | | | ||||
債務総額 | $ | | $ | | ||
差し引く：長期債務の現在部分 | ( | — | ||||
長期債務、純額 | $ | | $ | | ||
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
2024 年 3 月 31 日現在の貸付契約に基づく年次元本支払期限は以下のとおりです。
12月31日までの年度 |
| ||
2024年(残り9ヶ月) | $ | — | |
2025 | | ||
2026 | | ||
合計する | $ | |
8.手令
なお、 2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日時点の発行済普通株式ワラントの概要は、以下のとおりです。
株式行使可能 | |||||||||||
トレーニングをする |
| 満期になる |
| 練習可能である |
| 三月三十一日 |
| 十二月三十一日 | |||
発表されました |
| 1株当たりの価格 | 日取り | 自自 | 2024 | 2023 | |||||
2014 | $ | |
| 2024 年 11 月 |
| 2017年7月 | | | |||
2016 | $ | |
| 2026 年 |
| 2017年9月 | | | |||
2018 | $ | | 2025 年 10 月 | 2018年10月 | | | |||||
| | ||||||||||
9.株式ファイナンス
登録された製品
2020 年 5 月 7 日、当社は SEC にフォーム S—3 のシェルフ登録声明を提出し、 2020 年 5 月 19 日に有効と宣言しました （ 「 2020 年シェルフ登録」 ） 。2020 シェルフ登録に基づき、当社は $
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
当社は2023年1月19日にJefferiesと公開市場販売協定(“公開市場販売協定”)を締結し、この合意により、当社は時おり市価で普通株を発売することができる当社は、その2020年棚登録に基づいて、公開市場販売協定に関する目論見書補充書類(“2020年棚ATM機目論見説明書補充書類”)を提出し、この書類によると、当社は発売·販売可能であり、合計発行価格は最高である$
当社は2023年3月31日までの3ヶ月間で販売しております
当社は2023年3月3日、米国証券取引委員会にS-3表の棚上げ登録書を届出し、2023年5月11日に発効を発表した(“2023年棚上げ登録”)。2023年の棚登録によると、同社は最高$を提供·販売することができる
2024年3月31日までの3ヶ月間、2023年棚登録項下の公開市場販売協定に基づいて株式を売却することはない。
私募する
当社は2023年12月21日に、その中で指名されたいくつかの機関投資家と証券購入協定(“2023年証券購入協定”)を締結し、この合意に基づき、当社はFシリーズ転換償還不可優先株を私募方式で発行·販売することに同意し、額面は$とした
当社は2024年3月25日に、その中のいくつかの機関投資家と証券購入協定(“2024年証券購入協定”)を締結し、これにより、当社はナスダック規則に従ってGシリーズ転換償還不可優先株を私募で発行および販売することに同意し、額面は$である
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
10.株ベースの報酬
2023年6月22日、当社の株主は、(I)この計画に基づいて発行された普通株式数を増加させるために、改訂された当社2017年持分インセンティブ計画(“2017計画”)を改訂し、再記述することを承認した
2024年3月31日までに
次の3ヶ月以内に2024年3月31日会社は，以下の株式を購入するための選択権を付与する
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間に付与されたストック · オプションの適正価額を決定するために使用された仮定は以下のとおりです。
3月31日までの3ヶ月間 | |||
2024 | |||
予想変動率 | – | ||
無リスク金利 | – | ||
期待配当収益率 | |||
予想期限(年単位) | – | ||
次の3ヶ月以内に2024年3月31日付与されたオプションの加重平均付与日公正価値は $でした
自分から2024年3月31日全部で4ヶ月です
株式報酬費用は、 2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の連結営業計算書において、以下のとおり分類しています。
3か月まで | ||||||
三月三十一日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
研究開発 | $ | | $ | | ||
一般と行政 | | | ||||
合計する | $ | | $ | | ||
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
11. 1 株当たりの損失
普通株主に帰属する 1 株当たり純損失は、以下のとおり算出しています。 2024 年、 2023 年 3 月 31 日:
3か月まで | |||||
三月三十一日 | |||||
2024 |
| 2023 | |||
分子： | |||||
普通株主は純損失を占めなければならない | $ | ( | $ | ( | |
分母： | |||||
加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 | | | |||
普通株主は1株当たり基本損失と希釈して1株当たり純損失を占めるべきである | $ | ( | $ | ( | |
各期末の残高に基づいて提示された以下の潜在的な普通株式等価額は、当該期間の普通株主に帰属する 1 株当たり希薄化純損失の算定から除外されました。
3か月まで | |||||
三月三十一日 | |||||
2024 | 2023 | ||||
普通株式購入オプション | | | |||
付与されていないRSUとPSU | | | |||
未行使引受権証 | | | |||
転換優先株(普通株に換算) | | | |||
| | ||||
12.所得税
会社は2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、所得税の支給や福祉を記録していない。同社は引き続き米国連邦と州繰延税金資産に対して全額推定手当を維持している。
当社は繰延税金資産を実現する能力に影響するプラスと負の証拠を評価した。経営陣は、会社設立以来の累計純損失の歴史と、設立以来の製品販売による有限収入を考慮し、会社は繰延税金資産のメリットを実現できない可能性があると結論した。経営陣は各報告期間に肯定的で否定的な証拠を再評価する。
将来の税収優遇の実現は、会社が純営業損失の繰越期間内に課税収入を発生させる能力を含む多くの要素に依存する。1986年国税法第382条の規定によると、会社の所有権のいくつかの重大な変化は、会社の売却、または株式売却による所有権の重大な変化を含み、将来的に繰り越し可能な純営業損失金額を制限または制限する可能性があり、この金額は毎年将来の課税収入を相殺するために使用することができる。当社は2022年12月31日までの分析を完了し、2022年12月期に所有権変更が発生したことを決定し、純営業損失の繰越と研究開発税収控除を大幅に制限した。最近の所有権変更により，同社の純営業損失繰越の利用は年度を受けている
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カタログ表
カーラ生物会社
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
限度額は$
その会社はアメリカと各州で企業所得税申告書を提出した。登録成立日からのすべての納税年度は、過去数年間に生成された繰越属性がすでにまたは将来の間に使用される場合、国税局(“IRS”)または他の当局の審査後に調整することができるので、当社の所属する主要税務管区(州と連邦)の審査を受けることができる。同社は現在、米国国税局または他の管轄区域のいかなる納税年度の審査も受けていない。
2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日現在、当社は
13.支払いの引受およびまたは事項
スタンフォードライセンス契約-2019年10月、Combangioはラン·スタンフォード初級大学(“スタンフォード”)取締役会と2020年2月に改正され、その後、Combangio買収時に法律実施により当社に譲渡するライセンス契約を締結しました。スタンフォード大学とのライセンス契約(“スタンフォード協定”)によると、当社は、特定の特許権(“ライセンス特許”)の下で世界的に独占的で再許可可能なライセンスを有しており、眼の創傷治癒を促進する方法について、ライセンス特許がカバーするすべての分野で使用される製品(“ライセンス製品”)を製造、製造、使用、輸入、販売および販売している。スタンフォード協定によると、会社は指定された開発、規制、販売マイルストーンに達したときにスタンフォード大学の年間許可維持費とマイルストーン支払いを支払い、特許の有効な主張がカバーするライセンス製品の純売上高について等級別使用料を支払わなければならないその会社はスタンフォード大学に支払う義務がある$
訴訟-会社は現在どんな重大な法的手続きの影響を受けていない。
合併協定に関連する事項、またはCombangioの買収について、会社は、KPI-012に関連するいくつかのマイルストーンイベントの完了状況に基づいて追加金を支払うことに同意した。会社は買収日に公正な価値で何らかのまたは対価負債があることを確認し、各報告期間に残りの負債を再評価する。公正な価値で負債に計上されたマイルストーン支払いの潜在的最高支払総額は#ドルです
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カタログ表
項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
♪the the the我々の財務状況および経営結果を検討·分析した後、本Form 10-Q四半期報告および2023年12月31日現在の年次Form 10-K報告書に登場する監査されていない簡明総合財務諸表とその関連注釈と共に読まなければならず、この報告書は2024年3月29日に米国証券取引委員会に提出される。Form 10-Qに関するこの四半期報告書には、重大なリスクと不確実性に関する前向きな陳述が含まれている。“予想”、“信じる”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“予定”、“可能”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“目標”、“到着する”などの類似表現は、これらの識別語を含む前向き表現を識別することを目的としているが、すべての前向き表現が含まれているわけではない。多くの重要なリスクと不確定要素があり、私たちの実際の結果は展望性陳述が表明したものと大きく異なる可能性がある。私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。実際の結果または事件は、私たちが前向きな陳述で開示した計画、意図、および予想とは大きく異なるかもしれない。我々の本四半期報告におけるForm 10-Qに関する警告声明には重要な要素が含まれており，特に第2部1 A項で“リスク要因”と題する章では，これらの要因が実際の結果や事件を招く可能性があり，我々が行った前向き声明とは大きく異なると考えられる.私たちの展望的な陳述は、私たちが行う可能性のある任意の未来の買収、合併、処置、合弁、または投資の潜在的な影響を反映しない
概要
著者らは臨床段階の生物製薬会社であり、眼前部と眼後部の希と深刻な疾病の革新療法の研究、開発と商業化に取り組んでいる。著者らの候補製品KPI-012は著者らが2021年11月15日にCombangio，Inc.或いはCombangioから買収したものであり、1種の間葉系幹細胞分泌体、或いはMSC-Sと呼ばれ、現在臨床開発段階にあり、持続性角膜上皮欠損(PCED)の治療に応用され、これは稀な角膜癒合障害疾患である。KPI-012がPCED患者で行った1 b期の臨床安全性と有効性試験の積極的な結果、及び良好な臨床前安全性と有効性結果に基づいて、著者らはアメリカ食品と薬物管理局(FDA)に新薬研究申請(IND)を提出し、2022年12月に受け入れられた。2023年2月，米国でKPI−012のPCEDのCHASE(分泌群治療後角膜癒合)2 b期臨床試験，すなわちCHASE試験を行い，1人目の患者に投与した。
Chase試験は2つの患者列からなる。2023年3月27日、2人の患者における大量のKPI-012眼科用溶液(3 U/mL)の局所的な1日4回またはQIDの安全性を評価するための開放ラベル研究であるCHASE試験の最初のキューの陽性安全性データを発表した。第1群の2名の患者はいずれも少なくとも1週間の服薬に成功し，安全問題は認められなかった。我々はすでにアメリカでCHASE試験の2つ目も最後の患者列を開始し、これは多中心、ランダム、二重マスキング、賦形剤対照、平行群試験であり、約90名の患者において2種類の用量のKPI-012眼液(3 U/mlと1 U/ml)と賦形剤局所QID治療56日間の安全性と耐性を評価した。私たちはラテンアメリカに試験地点を増加させる予定であり、これはまた規制部門の承認を待たなければならない。
試験の主な終点は角膜フルオレセイン染色によるPCEDの完全癒合測定である。CHASE試験のTOPLINE安全性と有効性データを2024年末までに報告することを目標としている。その結果が積極的であり，規制機関と議論されていれば，この試験は，KPI−012の生物製品ライセンス申請またはBLAへのFDAへの提出を支援するために必要な2つの重要な試験の第1の項目となる可能性があると信じている。
KPI−012はすでにFDAからPCED治療の孤児薬および迅速チャネル指定を得ている。
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カタログ表
KPI 012の多因子作用機序も著者らのMSC-Sをプラットフォーム技術にすると信じている。角膜縁幹細胞欠乏症および他の視力を脅かす他の稀な角膜疾患の治療のための他のまれな眼前疾患の潜在的開発のためのKPI−012の評価を行っている。また、我々のKPI-014計画によると、私たちはすでに私たちの骨髄間質細胞-Sプラットフォームの遺伝性網膜変性疾患(例えば網膜色素変性とスタガド病)に対する実用性を評価するために臨床前研究を開始した。我々は研究開発をKPI 012に重点を置くことを決意したことから，2022年，われわれのMSC−Sプラットフォームとは無関係な臨床前パイプラインプロジェクトの開発を中止することにした。私たちは私たちの市場承認された候補製品をアメリカで商業化することを望んでいる。Combangio、KPI-012、PCEDの買収についてのさらなる説明は、2023年12月31日までの財政年度のForm 10−K年度報告書を参照し、本明細書に含まれる我々の簡明な統合財務諸表の付記1“業務性質と列報基礎”、“付記3”金融商品の公正価値“および付記13”承諾およびまたは事項“を参照されたい。
私たちは以前2つの発売製品EYSUVISを開発して商業化しました®0.25%、ドライアイのバイタルサインおよび症状、およびINVELTYSを短期(最大2週間)で治療するための® (ロチプレドニゾロン眼科用懸濁剤)1%、眼科手術後の炎症および疼痛の治療のための眼ステロイドの1日2回の外用。この2つの製品はAMPPLIFYと呼ばれる特許的な粘液透過粒子投与技術を応用しています®薬物輸送技術です
2022年7月8日、Alcon PharmPharmticals Ltd.とAlcon Vision，LLC、私たちは総称してAlconと呼ばれ、私たちの手から製造、販売、流通、マーケティングと商業化EYSUVISとINVELTYSおよび開発、製造、マーケティングと他の方法でAMPPLIFY薬物送達技術を利用する権利を購入し、私たちは総称して商業業務と呼ぶ。私たちはこの取引をエルコム取引と呼ぶ。取引終了時には、エルコムはビジネスに関連したいくつかの債務も担っていた。エルコン取引についての更なる説明を知りたいのですが、2023年12月31日までの財政年度のForm 10-K年度報告と本稿に含まれる我々の簡明な連結財務諸表の注釈1“業務の性質と届出基礎”を参照してください。
2022年の間、私たちは商業販売チーム全体と特定の商業、科学、製造、財務、行政機能の従業員を解雇した。以上のように，リストラの決定は，エルコン取引完了および我々のKPI−012研究·開発活動範囲の変化を背景に行われている
設立以来，大量の運営損失と運営キャッシュフローが負となる状況が発生している。2024年3月31日までの3カ月間の純損失は1，180万ドルで、2023年12月31日までの年度純損失は4，220万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は6.412億ドル。2022年7月にビジネスをエルコムに売却するまでは、EYSUVISとINVELTYSの製品販売のみから限られた収入を得ていました。私たちの運営資金は、主に私たちのビジネスをAlconに売却し、私たちの初公募株(IPO)、後続公開普通株発行、およびJefferies、LLCまたはJefferiesとの販売協定に従って私たちの普通株、私募普通株および/または優先株(2023年12月に約200万ドルを私募した優先株を含む)、または2023年3月の私募、または2024年3月の860万ドル、または2024年3月の私募を含む)、クレジット手配された融資、およびOxford Financeとの融資協定、または融資協定、カリフォルニア再生医学研究所やCIRMからの贈与は、本チケットと引受権証を変換することができる
2022年7月に私たちのビジネスをエルコンに売却する前に、臨床前研究や臨床試験を含め、ほとんどの財務資源と研究開発に取り組み、EYSUVISやINVELTYSを発売して商業化する活動に参加しました。Combangioを買収し，我々のビジネスをエルコンに売却したため，PCEDのKPI−012の開発と潜在的な商業化に多くの財務資源を投入し，角膜縁幹細胞欠乏症を含めた他の適応を追求することにした。私たちはCombangioを買収したので、私たちはCombangioの前株式所有者にいくつかのマイルストーンと特許使用料を支払う必要があるかもしれないが、これは“流動性と資本資源”の節でより全面的に説明されている。EYSUVISとINVELTYSの具体的な商業販売マイルストーンの実現状況によると、エルコンから3.25億ドルまでの支払いを受ける資格がありますが、いつこのような支払いを受けることができるか保証できません
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カタログ表
マイルストーン支払いや私たちが受け取る可能性のあるマイルストーン支払い金額があれば。CIRM賞の要求された時間枠内でマイルストーンを達成するか、または全くできないことを確認することはできません。したがって、私たちはその賞の残りの910万ドルを決して受け取ることができないかもしれません。私たちは、私たちの継続開発、規制承認努力、KPI-012商業化(あれば)に関する費用と運営損失を含む巨額の費用と運営損失が予想される未来に続くと予想される。私たちは絶対に達成したり利益を維持したりしないかもしれない。私たちの純損失は四半期間と年度間に大きく変動する可能性があります。
財務運営の概要
一般と行政費用
一般及び行政支出は主に行政、財務、人力資源、法律、コンプライアンス、情報科学技術及び業務発展機能に関連する賃金、福祉、株式給与及び出張支出を含む。一般費用や行政費用には，監査，税務，情報技術，相談，法律サービスの専門費用，研究·開発費に含まれていない施設に関する分担費用も含まれている。
2024年までの一般·行政費は，2023年12月31日までの年度のこのような費用に相当すると予想される。私たちは今後数年間、私たちの一般的かつ行政的費用が2023年の費用水準に安定すると予想している。KPI-012または私たちが開発可能な任意の候補製品の上場承認を得たら、製品マーケティング、販売、流通に関する商業化費用が発生すれば、私たちの一般的かつ管理費用は大幅に増加すると予想される
研究と開発費
研究開発費には、フルタイムの研究開発従業員の報酬および福祉、施設費の分配、管理費用、およびいくつかの外部費用が含まれる当社の研究活動に関連するコストが含まれています。私たちの研究開発費は
| ● | 従業員に関連する費用は、賃金、関連福祉、出張、および株式報酬を含む |
| ● | FDAが候補薬剤を承認する可能性が高いことを決定する前、およびその薬剤の将来の経済効果を達成することが期待される前に候補製品を製造するコストを含む、我々の候補製品の臨床前および臨床開発および契約研究機関との合意によって生じる費用 |
| ● | 施設、減価償却及びその他の費用は、施設のレンタル及びメンテナンス用品の直接及び分配された費用を含む |
私たちは実際に発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。候補製品が規制部門の承認とその後の商業化を得る可能性があると考えていない限り、この薬の販売は将来の経済的利益をもたらすと予想されていない限り、私たちが簡素化した総合運営報告書内の研究開発費と発生期間中の全面的な損失として、私たちの候補製品在庫生産に関するコストを支出する。業績前に支払われた研究·開発コストは発生前に前払い費用として資本に計上される。我々は開発計画に従ってアウトソーシング開発コストを追跡しているが，人員コスト，ライセンスプロトコルによって支払われた金や他のコストを特定の製品候補や開発計画に割り当てることはない.これらの費用は、従業員に関する費用や他の研究·開発費用に含まれ、“業務成果”表の項目に記載されている。
我々がKPI−012の臨床開発を進めるとともに、将来開発可能な任意の他の候補製品に対して必要な臨床前研究および臨床試験および他の開発活動を行うことに伴い、KPI−014計画に基づく臨床前研究を含め、2024年の研究開発コストは、2023年12月31日までの年度のこのような費用よりも増加すると予想される。規制部門の承認を得るために必要な臨床前研究および臨床試験を行う過程は高価で時間がかかる。私たちは決して成功しないかもしれない
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カタログ表
私たちのすべての候補製品のために市場の承認を得る。各候補製品の成功確率は臨床前データ、臨床データ、競争、製造能力と商業実行可能性を含む多くの要素の影響を受ける可能性がある。
KPI-012は2 b期臨床開発段階にあり、著者らの他のすべての研究と開発計画は臨床前開発段階にある。臨床前研究や臨床試験の成功開発と完成は不確実であり，承認された製品が生じない可能性もある。各候補製品と将来の候補製品の完成日と完成コストが大きく異なる可能性があるため，予測は困難である。我々は、各候補製品の科学的および臨床的成功、および候補製品のビジネス潜在力と、各候補製品について協力する能力の継続的な評価に基づいて、どの候補製品を追求し、各候補製品にどれだけの資金を提供するかを決定し続ける。私たちは、KPI-012および私たちが開発可能な任意の候補製品を推進するために、より多くの資金を調達し、将来的に協力を求める必要があるだろう。私たちは許容可能な条項で追加的な個人的または公共的な資金調達を得ることができないかもしれないし、根本的にはできないかもしれない。私たちが必要な時に資金を調達できなかったことは、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実行する能力に実質的な悪影響を及ぼすだろう
繰延購入対価格の公正価値は収益を再計量する
当社は、 2021 年 11 月 15 日の当社買収の完了に伴い、当社普通株式の合計 155，664 株 （ 繰延買取対価 ） を、元当社株主およびその他の当社株主 （ 株主 ） に発行することに合意しました。2022 年及び （ ii ） 当社が保有していた普通株式 19，350 株の合計 2023 年 3 月 10 日に発行された当社株主の賠償義務その他の支払義務の履行のための部分担保として.当社は、当該繰延買入れ対価の債務を、取得日における適正価額で計上しました。その後、報告期間ごとに繰延購入検討義務を再評価しました。当社の繰延買入れ対価債務の公正価値の変化は、発行による変化を除き、当社の連結業績計算書及び連結損失において、繰延買入れ対価の公正価値再測定損益として認識しています。.
偶発的対価の公正価値再測定による損失
購入対価格を延期する以外に、Combangio株式所有者に支払うべき対価格には1.05億ドルに達する潜在的な支払いが含まれており、これは具体的な開発、監督管理、商業化マイルストーンの実現に依存する。2024年3月31日現在、1.05億ドルに達するまたはマイルストーンの支払いで、合計250万ドルの現金と240万ドルの普通株(私たちの普通株の合計105，038株に相当)をCombangio持分所有者に支払い、2023年2月、すなわち最初の用量マイルストーンで、大通試験で1人目の患者に調剤した結果である。最初の線量マイルストーンに関連した残り10万ドルの満期金は2024年1月に現金で支払われた。Combangio持分所有者に支払うすべての潜在的なマイルストーン支払いは未来に現金で支払うだろう
私たちは買収日に公正な価値でその等あるいは対価格の債務を記録した。そして、私たちは各報告期間に私たちのまたは対価格債務を再評価する。発行による変動を除いて、あるいは対価債務の公正価値変動は、我々の簡明総合経営報告書と全面損失表において、対価の公正価値再計量の損益であることが確認された.
我々は，2023年12月31日までの財政年度のForm 10−K年度報告と我々の簡明総合財務諸表の付記3“金融商品の公正価値”において，潜在的な支払いとマイルストーンについてより包括的に述べた。
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カタログ表
利子収入
利息収入には、私たちの現金、現金等価物、短期投資から稼いだ利息(あれば)が含まれています。
利子支出
利息支出には、主に契約利息、債務割引、債務発行コストの償却、我々の債務手配で確認された最終支払い費用の増加が含まれる。
補助金収入
2023年4月28日、CIRMは、Combangioで行われているPCED治療のためのKPI-012計画、および計画された製品およびプロセス特性および分析開発をサポートするために、Combangio 1，500万ドルの贈与、すなわちCIRM賞を付与した。2023年8月2日，CombangioはCIRM賞に参加し，CIRMが最初に支払った590万ドルを獲得する権利がある。
CIRM賞は共同出資要求の制約を受けており，この要求に応じてCombangioはKPI−012の開発に特定の最低金額をかけて全奨励額を得る義務がある。契約項の下で残りの910万ドルは，主にCombangioのChase臨床試験の進展に関する指定マイルストーンに達した後にのみCombangioに支払われる。予定完了日から4ヶ月以内にマイルストーンに達していない場合、CIRMは支払いを永久に停止することができます。また、CIRMがCombangioがCIRM賞の条項および条件を遵守していないと自ら決定した場合、CIRMは支払いを一時停止または永久に停止することができる。CIRM賞の条項によると、Combangioは、CIRM賞によって生成された任意の製品、サービスまたは承認薬の純売上について特許権使用料を支払う義務があり、金額は、その製品、サービスまたは医薬品の初の商業販売が承認される日から10年前まで、および特許権使用料または基本特許権使用料の形でCIRM奨励資金金額の9倍の時間を支払うことができる。また、基本特許使用料が満足された後、Combangioは、そのような発明をカバーする最後の満了特許が満了するまで、CIRMによって援助された任意の発明に対して毎年5億ドルを超える純売上高の1.0%の特許使用料を支払う義務がある。
CIRM賞は、政府エンティティが合意下の顧客ではないため、顧客と締結された契約の会計指導範囲内ではない。逆にCIRM賞は研究と開発活動を実行する契約として入金される。そのため，贈与収入は関連する研究や開発費用が発生していることが確認された。
その他の収入，純額
その他の収入(費用)は，純額を含めて記録したエルカン取引に関連する残りの在庫残高を解約するために保有している販売待ち資産は、ビジネスを売却した後にエルコンに提供する有償移行に関するサービスを一部相殺している。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちの経営陣は私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの財務諸表に基づいています。これらの報告書は私たちがアメリカ公認会計原則に従って作成しました。私たちはいくつかの会計政策が私たちの歴史と未来の業績を知るために非常に重要だと思う。これらの政策を危急の瀬戸際なぜならこれらの特定の分野では一般的に推定時に不確実な事柄について判断や推定を行う必要があり異なる推定も合理的であった可能性があるからです当社は、以下に詳述するものを含め、継続的に推定値と判断を評価しています。当社は、過去の経験やその他の市場固有の仮定または状況下で合理的であると考えられるその他の関連する仮定に基づいて推計を行い、その結果は、他の情報源から容易に明らかではない資産および負債の帳簿価値について判断する基礎となります。実際の結果は、仮定や条件によって異なる場合があります。
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カタログ表
2023 年 12 月 31 日に終了した会計年度の当社フォーム 10—K の年次報告書の「経営陣による財務状況及び業績の検討及び分析」に記載されている重要な会計見積もりに対する重大な変更はありません。
経営成果
2024年3月31日までと2023年3月31日までの3カ月間の比較
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の業績は、以下の表にまとめました。
3か月まで | |||||||||
三月三十一日 |
| ||||||||
2024 | 2023 | 変わる | |||||||
(単位：千) | |||||||||
コストと支出： |
|
|
| ||||||
一般と行政 | $ | 5,422 | $ | 6,030 | $ | (608) | |||
研究開発 |
| 6,351 | 4,036 |
| 2,315 | ||||
繰延買入れ対価の公正価値再測定利益 | — | (230) | 230 | ||||||
偶発的対価の公正価値の再測定損失 | 158 | 1,847 | (1,689) | ||||||
総運営費 |
| 11,931 |
| 11,683 |
| 248 | |||
運営損失 |
| (11,931) |
| (11,683) |
| (248) | |||
その他の収入(費用) |
|
|
|
|
|
| |||
利子収入 |
| 504 |
| 675 |
| (171) | |||
利子支出 |
| (1,455) |
| (1,474) |
| 19 | |||
補助金収入 | 1,075 | — | 1,075 | ||||||
その他の収入，純額 | — |
| (1,973) |
| 1,973 | ||||
純損失 | $ | (11,807) | $ | (14,455) | $ | 2,648 | |||
一般と行政費用
一般管理費は、 2024 年 3 月期の 540 万ドルで、 2023 年 3 月期の 600 万ドルから 60 万ドル減少しました。2024 年 3 月期における一般管理費の減少は、主に管理費および専門サービス料の 130 万ドルの減少によるもので、株式報酬費用および従業員関連費用の 70 万ドルの増加によって一部相殺されました。.
研究開発費
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期に発生した研究開発費の概要は以下の表です。
3か月まで | |||||||||
| 三月三十一日 |
|
| ||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 変わる | ||||
| (単位：千) | ||||||||
KPI—012 開発コスト | $ | 3,047 | $ | 1,825 | $ | 1,222 | |||
従業員関連コスト |
| 2,868 | 2,159 |
| 709 | ||||
他の研究と開発コスト |
| 436 | 52 |
| 384 | ||||
総研究開発 | $ | 6,351 | $ | 4,036 | $ | 2,315 | |||
研究開発費は、 2023 年 3 月期の 400 万ドルから、 2024 年 3 月期の 640 万ドルとなり、 230 万ドル増加しました。増加は主に a に関連している。 KPI — 012 開発コストの 120 万ドルの増加と 70 万ドルの増加 従業員関連費用は、AS
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カタログ表
私たちはKPI-012の臨床開発を進めましたその他の研究開発コストは40万ドル増加し、その中には主に施設コストが含まれている
繰延購入対価格の公正価値は収益を再計量する
負債が2023年3月に最終的に返済されたため、2024年3月31日までの3ヶ月間の繰延購入対価の公正価値再計量は損益がなかった。2023年3月31日までの3ヶ月間の繰延買収対価の公正価値再計量収益は20万ドルであり、これは主に我々の対象株価の公正価値が変化したためである
偶発的対価の公正価値の再測定損失
2024年と2023年3月31日に3ヶ月間終了したか、または対価格公正価値再計量損失はそれぞれ20万ドルと180万ドルだった主な理由は割引率の変化，時間の経過および期待支払時間と確率の変化.
利子収入
2024年3月31日までの3カ月の利息収入は50万ドル、2023年3月31日までの3カ月の利息収入は70万ドル。利息収入には、私たちの現金、現金等価物、短期投資から稼いだ利息(あれば)が含まれています。通貨ベースの減少は、現金残高の減少および投資の数量と組み合わせの減少によるものだが、減少幅は現在3カ月間の金利上昇により一部相殺されている2024年3月31日昨年同期までの2023年3月31日.
利子支出
2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、私たちの毎月の利息支出は150万ドルだった。2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の利息支出には、契約利息支出、債務割引の償却、オックスフォード金融との融資協定に関連する最終支払い費用の増加が含まれる。2024年3月31日までの3ヶ月間、私たちの融資合意によると、未返済債務は3，400万ドルです。2023年3月31日までの3ヶ月間、私たちのローン合意によると、未返済の債務は4，330万ドルで、2023年1月25日まで930万ドル、未返済債務は3，400万ドルとなっています
補助金収入
2024年3月31日までの3カ月間のCIRM賞に関する贈与収入は110万ドルだった。2023年3月31日までの3ヶ月間、贈与収入は確認されていません
その他の収入，純額
2024年3月31日までの3カ月間、他の収入(費用)純額はない。その他の費用は、2023年3月31日までの3ヶ月の純額は200万ドルです代表的な満期寸前の在庫のために保有している売却資産に記録されている220万ドルの支出は、私たちが商業業務を売却した後にエルコンに提供した20万ドルの償還可能な移行関連サービスによって相殺されている
流動性と資本資源
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。2022年7月にビジネスをエルコンに売却するまでは、EYSUVISとINVELTYSの製品販売のみから限られた収入を得ていました。私たちの運営資金は、主に2022年7月に私たちの商業業務をエルコンに売却した収益、私たちの初公募株、後続の公開普通株発行、私たちが市場で発行した普通株、普通株および/または優先株の私募、信用手配下の借金と私たちのローン
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カタログ表
安全協定や“ローン協定”はオックスフォード金融有限責任会社やオックスフォード金融CIRMからの寄付金と転換可能な本券と引受権証です
商業事業を売却する
2022年7月、私たちはビジネスをエルコンに売却した。私たちがエルコムから得た6，000万ドルの前金のほかに、エルコンから以下の4つのビジネスベースの販売マイルストーン支払いを得る資格があります：(1)EYSUVISとINVELTYSは、2023年から2028年までの世界純売上高が5，000万ドルを超えた場合、(2)2023年から2028年までのカレンダー年度、EYSUVISとINVELTYSの世界純売上高が1億ドル以上に達した場合、6，500万ドルを得る資格があります。(3)EYSUVISとINVELTYSは2023年から2029年までの世界純売上高の合計が1.75億ドル以上で7，500万ドル，(4)EYSUVISとINVELTYSは2023年から2029日までの例年の全世界純売上高合計2.5億ドル以上で1.6億ドルであった。各マイルストーンの支払いは一度しか支払われません。もしあれば、初めてこのようなマイルストーンに達し、一回のマイルストーンの支払いだけが例年について支払われます。1つの暦で1つ以上のマイルストーンが実現されれば、次の例年に応じたマイルストーンが再び実現された場合にのみ、高いマイルストーン支払いと低いマイルストーン支払いが支払われる。今まで、私たちはそのようなマイルストーンの支払いを受けていなかった。私たちは今、エルコムから3.25億ドルのマイルストーンの支払いを受ける資格がありますが、いつこのようなマイルストーンの支払いを受けることができるか、あるいは受け取る可能性のあるマイルストーンの支払い金額を保証することはできません.
登録声明に基づいて提供される製品
米国証券取引委員会へのS-3表登録声明の提出についてあるいは2020年に棚登録後、吾らはJefferiesと改訂及び再記載された販売協定、又は改訂及び再予約された販売協定を締結し、当該合意により、吾等は時価発売方式で最大7，500万ドルまでの普通株を発行及び販売することができる。2023年1月1日から2023年1月10日まで、改正と再署名された販売協定に基づいて245，887株の普通株を売却し、純収益は1，000万ドルだった。2023年1月10日、改訂および再予約された販売協定は、当社が当社の7，500万ドルの普通株の売却を完了した場合、その条項に基づいて終了します。改訂と再予約販売契約の終了日に、吾らはすでにこの合意に基づいて合計565，974株の普通株を売却し、総収益は7，500万ドルに達した。
2023年1月19日、私たちはJefferiesと新しい販売契約、すなわち公開市場販売協定を締結し、この協定によると、私たちは時々Jefferiesを通じて私たちの市場発売の下で私たちの普通株を発行して販売することができる吾らは，我々の2020年棚登録や2020年棚ATM入札説明書補充プロトコルに基づいて公開市場販売協定に関する目論見書補充書類を提出し，これにより，吾らは公開市場販売プロトコルに基づいて総発行価格4，000，000ドルの普通株式を発売·販売することができる。2023年1月19日から2023年5月11日まで、2020年の棚ATM募集説明書での公開市場販売協定に基づき、229，378株の普通株が市場で販売され、純収益は490万ドルだった
2023年3月31日までの3ヶ月以内に、当社は(1)改訂及び再予約された販売契約及び2020年棚登録下の公開市場販売協定及び(2)2020年棚ATM募集定款補充下の公開市場販売協定に基づき、合計475，265株の普通株を売却し、総収益純額は1，490万ドルである
2023年3月3日、S-3表の棚上げ登録書、すなわち2023年棚上げ登録を米国証券取引委員会に提出し、2023年5月11日に発効を発表した。2023年の棚登録によると、普通株、優先株、株式承認証、預託株式、債務証券、引受権または単位を含む3億5千万ドルに達する各種証券を提供·販売することができる。公開市場販売協定の条項によると、私たちは時々Jefferiesを通じて合計4000万ドルに達する普通株を市場で発行·販売することができる。2023年に棚登録が発効した後、2020年の棚ATM機の募集説明書の増刊および2020年の棚登録に基づいて私たちの普通株をさらに要約または販売することを停止します
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カタログ表
2024年3月31日までの3ヶ月間、2023年棚登録項下の公開市場販売協定に基づいて株式を売却することはない
融資協定
2021年5月4日，吾らは貸手や貸手や担保代理人や代理人としてOxford Financeと融資合意を締結し，この合意により，吾らは元金総額1.25億ドルに達する定期融資を得ることができ，融資協議終了日に支払われた元金総額8，000万ドルのA部分定期融資と，吾らが追加を得ることができなくなった部分を含む。定期融資の変動金利は、2023年6月30日現在、30日期のロンドン銀行の同業借り換え金利と0.11%プラス7.89%の間の大きな者に等しい。2023年7月1日から、定期ローンは変動金利で利息を計算し、金利は(A)8.00%と(B)(I)1ヶ月シカゴ商品取引所に隔夜融資金利(SOFR)、(Ii)0.10%と(Iii)7.89%の和がある。いくつかの慣用的な負の条約は、私たちと私たちのいくつかの子会社が将来の債務を発生させ、留置権を付与し、投資を行うこと、買収を行うこと、配当金を分配すること、特定の制限的な支払いおよび資産を売却する能力を制限するが、すべての場合にはいくつかの例外がある。吾等は2022年5月21日に吾等の商業業務をエルコンに売却する購入合意を締結したことについて、吾らは吾等が吾等の締結に同意した融資協定の改正案、すなわち第2融資改正案を締結し、この改正案により、貸手及び代理人が吾等の締結に同意した資産購入協定そして，吾らがエルカン取引完了時に貸手や代理人に合計4，000，000，000ドルまたは第2修正案の前払いを支払う代償として，商業業務への留置権を解除することに同意した。第二改正案の前払金は、貸主が融資協定に基づいて提供した定期融資で元金8，000万ドルのうち3，670万ドルの部分前払いを返済し、前金70万ドルと最終支払い費用260万ドルを加え、2022年7月8日に支払い、Alcon取引の完了と関係がある。
2022年12月27日、我々はCombangioとオックスフォード金融会社と融資協定修正案、すなわち第3の融資修正案を締結し、この修正案に基づいて、オックスフォード金融会社は融資協定のいくつかの条項を修正することに同意し、私たちの普通株の上場をナスダック世界精選市場からナスダック資本市場に移転させることを許可した。“第三次ローン修正案”によると、吾らは(A)部分前払い“ローン契約”の下で返済されていない定期ローン元金、または“第三修正案”の前払い：(1)2023年6月30日または前に500万ドルを支払い、部分前払い元金470万ドル、追加30万ドルの最終支払い、および(2)2024年1月31日または前に500万ドル、部分前払い元金470万ドルを支払うことに同意した。30万ドルの最終支払い費用と(B)融資協定に基づいて償却金を支払う開始日を2026年1月1日から2025年1月1日に変更したり、償却日を変更したりします。2023年1月25日に第3修正案の前金を支払い、融資協定下の元金残高は3400万ドルです.
第3修正案によると、第3修正案に加えて、私が2024年12月31日またはそれまでに融資協定に基づいて500万ドル(最終支払い費用を含む)を追加前払いしたり、前払いを初めて延期したりすると、償却日は自動的に2025年7月1日に変更され、ローン協定の満期日は自動的に2026年5月1日から2026年11月1日に変更される。第3修正案の前払金と第1回延期前払いを除いて、2025年6月30日またはそれまでに250万ドル(最終支払い費用を含む)相当の追加前払いをローン契約に基づいて追加した場合、または2回目の延期前払金を除いて、償却日は自動的に2026年1月1日に変更され、融資協定の満期日は自動的に2027年5月1日に変更される。
第3次ローン改正によると、オックスフォード金融はまた、第3回改正前払金、第1回延期前払金、第2回延期前払金、および融資協定の下の任意の他の前払い前払い費用を免除することに同意した。ローン契約によると、当行も返済時に返済した定期ローン元金についてすべての計上および未払い利息を支払わなければならない
私たちは、任意の基金定期融資元元金の7.00%の最終支払い費用を支払うことを要求され、(I)定期ローンまたは(Ii)満期日の早い日に全額前払いしなければならない。私たちの選択によって、私たちは特定の条件の下で貸手に一部の定期ローンを返済することができて、支払いを含むことができます
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カタログ表
定期ローン元金の適用費用及び未払い利息を償還する。融資契約のさらなる資料については、当社簡明総合財務諸表付記11“債務”を参照されたい。
2023年8月1日、私たちは融資協定を4回目の改正を行い、この改正によると、融資協定のいくつかの条項はわが社名の変更とドルLIBOR金利の停止によって修正されました。2023年8月2日、私たちは融資協定を5回目の改訂を行い、この改正に基づいて、オックスフォード金融はCIRM賞に参加することに同意し、融資協定のいくつかの条項を関連して改訂した。
私募する
2022年11月28日、私たちはその中で言及した一部の機関投資家またはEシリーズ購入者と証券購入協定を締結し、この合意に基づいて、私たちは私募方式でナスダック規則に基づいて市場定価に従って私たちの普通株とEシリーズ転換不能償還不可優先株、またはEシリーズ優先株を発行し、2回に分けて発行することに同意し、総収益は最高3，100万ドルに達し、私たちは総称して2022年私募と呼ぶ2022年12月1日の初私募終了時に、Eシリーズ購入者に(I)76，813株の普通株を発行し、売却した。1株当たり5.75ドル、(Ii)9，666株Eシリーズ優先株、1株当たり575.00ドル、総収益は約600万ドルであった。2022年12月27日私たちの最高経営責任者がFDAが私たちのIND申請KPI-012を受けたことを証明した後、2022年の私募の2回目の終了時にEシリーズ購入者に合計43，478株のEシリーズ優先株を発行して売却しました。1株当たり575.00ドルに相当し、総収益は約2，500万ドルです
2023年12月21日、私たちはその中で言及した一部の機関投資家と証券購入協定を締結し、この合意に基づいて、私たちは私募方式でFシリーズ転換可能な償還不可優先株またはFシリーズ優先株2，928株を発行して販売することに同意し、1株当たり価格は683.00ドルで、総収益は約200万ドルである。
2024年3月25日、私たちはその中で言及したいくつかの機関投資家と証券購入協定を締結し、この合意に基づいて、私たちは私募方式で10，901株のGシリーズ転換償還不可優先株、すなわちGシリーズ優先株を発行し、販売することに同意し、1株当たりの価格は788.90ドルであり、総収益は約860万ドルである。
CIRM 賞
2023年4月28日、CIRMは、PCED治療のために行われているKPI-012計画、およびこの計画の製品およびプロセス特性および分析開発を支援するために、Combangio 1500万ドルの贈与を付与し、最終付与協定を締結する。2023年8月2日，CombangioはCIRM賞に入り，590万ドルを獲得する権利がある。CIRM賞と私たちが受け取る可能性のある潜在的マイルストーン支払いのさらなる説明については、上記の“財務運営概要-贈与収入”を参照されたい。
Combangio買収
Combangioを買収するために、私たちはCombangio株式所有者に追加的または対価格を支払う必要があるかもしれない。合併協定の条項と条件によると、前Combangio持分所有者は、私たちが様々な開発、規制、販売マイルストーンを達成し、特定の現金特許権使用料の支払い義務が中央値の高い位置にある場合に支払う権利があるか、または対価格を取得する権利がある。マイルストーン支払いの潜在的最高支払い総額は、具体的な開発、規制、商業化マイルストーンの実現状況に依存し、将来の販売に基づくマイルストーン支払いの潜在的最高支払い総額は6，500万ドルである。これまで、特定の開発、規制、商業化の節目を実現する際に支払うべき4，000万ドルまたは対価格のうち、2023年3月にCombangio持分所有者に合計250万ドルの現金と240万ドルの普通株(合計105，038株に相当)を支払いました
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カタログ表
私たちの普通株)、私たちのCHASE試験で最初の患者は2023年2月に投与された。このマイルストーンの残り10万ドルは2024年1月に現金で支払われる。Combangioの買収により支払われるべき対価格の完全な説明を知るためには、2023年12月31日現在の財政年度Form 10-K年度報告書と我々の簡素化合併財務諸表付記3“金融商品の公正価値”を参照されたい
その他契約義務
2024年3月31日現在、私たちの他の重要な現金需要は主に既知の契約債務とその他の債務から来ています私たちはスタンフォード大学の許可協定と私たちの運営レンタルと関連があるライセンス契約に関する当社の将来のコミットメントに関する情報は、当社の簡素化合併財務諸表付記13“承諾およびまたは事項”を参照してください賃貸関連債務に対する私たちの将来の約束に関する情報は、私たちのを参照してください濃縮の連結財務諸表
キャッシュフロー
2024年3月31日と2023年12月31日までに、それぞれ4850万ドルの現金と5090万ドルの現金等価物を持っています。2024年3月31日と2023年12月31日現在、オックスフォード金融との融資協定に基づいて返済されていない元金総額である3400万ドルの債務がある。
次の表は、列挙された各期間の現金源と用途をまとめています
3か月まで | |||||||||
三月三十一日 | |||||||||
| 2024 |
| 2023 | 変わる | |||||
(単位：千) | |||||||||
経営活動のための現金純額 | $ | (10,844) | $ | (9,684) | $ | (1,160) | |||
投資活動のための現金純額 |
| (13) |
| (108) |
| 95 | |||
融資活動が提供する現金純額 |
| 8,440 |
| 2,858 |
| 5,582 | |||
現金と制限現金の減少 | $ | (2,417) | $ | (6,934) | $ | 4,517 | |||
経営活動
2024年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された純現金は1080万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月で970万ドルと110万ドル増加したのは、主に運営資金変動のタイミングで340万ドル増加したが、非現金費用調整後の純損失は230万ドル減少し、その増加を部分的に相殺した。注目すべき運営資本変動には、2024年3月31日までの3カ月の前払い費用やその他の流動資産が40万ドル減少したのに対し、2023年3月31日までの3カ月で550万ドル減少したことがある移行に関連するサービスの入金をアルコン社と第三者に受け取るためです。2023年3月31日までの3ヶ月間、保有する販売待ち在庫と資産は220万ドル減少したことが記録されている販売待ち資産を保有する余剰在庫残高を核販売する2024年3月31日までの3カ月間在庫に関する変動はないことを受けてそれは.これらは2023年3月31日までの3ヶ月間から2024年3月31日までの3ヶ月間の運営資金変動状況は以下の通り売掛金は400万ドル減少し、計算すべき費用と他の流動負債変動は売掛金のスケジュールによって400万ドル減少し、部分的に相殺される
投資活動
2024年3月31日までの3カ月間、投資活動用の純現金は10万ドル未満だったが、2023年3月31日までの3カ月は10万ドルと10万ドル減少した。2024年3月31日までの3カ月間の投資活動で使用された現金純額は、財産や設備の購入やその他10万ドル未満の資産に関連している。2023年3月31日までの3カ月間、投資活動のための現金純額は、財産や設備やその他の資産の購入に関係し、金額は10万ドルだった
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カタログ表
融資活動
2024年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した純現金は840万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は290万ドルと550万ドル増加した。2024年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供した純現金は主に850万ドルの純額を含む私たちの2024年の私募で私たちGシリーズの優先株を売却した収益の一部は、融資活動に反映された最初の線量マイルストーンで支払われた10万ドルで相殺されましたそれは.2023年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供する純現金は主に1，490万ドルを含む私たちの場外株式発行によると、ジェフリーを通じて私たちの普通株の純収益を売却し、一部は私たちのローン契約の元本返済と最終支払い1，000万ドルと、融資活動に反映された最初の服薬マイルストーンのために200万ドルを支払います
資金需要
我々のKPI−012の臨床開発の推進に伴い，将来的には我々の研究·開発費用が従来より大幅に増加することが予想される。私たちが将来開発可能な任意の他の候補製品のために必要な臨床前研究、臨床試験とその他の開発活動を行うことに伴い、私たちはKPI-014計画に基づく臨床前研究を含め、私たちの研究と開発費用は将来も増加する。KPI-012または私たちが開発可能な任意の候補製品の上場承認を得たら、製品マーケティング、販売、流通に関する商業化費用が発生すれば、私たちの一般的かつ管理費用は大幅に増加すると予想される
私たちの費用も増えますもし私たちが
| ● | PCED用KPI−012臨床応用の開発を継続した |
| ● | 開始および臨床前研究および臨床試験を含む角膜縁幹細胞欠乏症などの他の適応のためのKPI-012の開始および継続研究の開発； |
| ● | KPI-012の臨床供給を生産するために、私たちの製造技術と能力を拡大した |
| ● | 米国および他の司法管轄区域におけるPCEDのKPI-012の規制承認を求める |
| ● | より多くの適応を得るために、監督部門のKPI-012の承認を求めた |
| ● | 私たちの販売、マーケティング、流通能力を向上させ、市場の承認を得て任意の候補製品を商業化することができるようにします |
| ● | 当社のKPI 014計画を含むMSC-Sプラットフォーム下の任意の臨床前開発計画を開始し、推進します |
| ● | 私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品のための臨床試験および他の開発活動および/または上場承認を求める |
| ● | 他の製品、候補製品、または技術を許可または取得する権利； |
| ● | 私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する |
| ● | 私たちの運営を支援するために、より多くの臨床、品質管理、科学、製造、商業、管理者を招聘する |
| ● | 私たちの運営、財務、管理システムを拡大し、 |
| ● | もし私たちが私たちの候補製品の商業化努力を始めたら、私たちの製品責任保険範囲を増やすことができます。 |
私たちは引き続き巨額の費用と運営損失が発生すると予想している。純損失は四半期間と年度間に大きく変動する可能性がある。2024年3月31日までの現金と現金等価物は
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カタログ表
CIRM賞で予想される910万ドルの資金を加えると、2025年第3四半期の運営、リース、債務超過義務、資本支出需要に資金を提供できるようになる。我々の既存のキャッシュ資源は，我々がPCEDで行っているKPI−012のCHASE実験から安全性と有効性データを得るのに十分であると予想される。しかし、私たちの既存の現金資源は、PCEDまたは任意の他の適応のためのKPI−012の臨床開発を完成させるのに十分ではないと予想されます. 我々の推定は，誤りであることが証明される可能性があるという仮定に基づいており，我々の運営計画は現在我々の未知の多くの要因によって変化する可能性がある.例えば、私たちはCIRM賞が授与されたすべての資金を受けないかもしれない。したがって、私たちは現在予想されているより早くまたは遅くて私たちが利用できる資本資源を枯渇させるかもしれない
医薬品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用を増加させる時間や金額、あるいはいつ、または利益を達成できるかどうかを正確に予測することはできない。以下の場合、私たちの支出は私たちが予想していたより高くなるだろう
| ● | 私たちはFDAまたは非米国の規制機関によって予想外の臨床試験や研究を要求されています |
| ● | 私たちの臨床試験や候補製品の開発では、患者の募集または完成過程に遅延があります |
| ● | 私たちは他の製品、候補製品、または技術の権利を許可または獲得する；または |
| ● | 私たちの知的財産権の組み合わせには、任意の第三者的な挑戦が存在するか、あるいは知的財産権に関連するクレームに対して抗弁したり、私たちの知的財産権を強制的に実行する必要があります。 |
私たちが利益を達成して利益を維持する能力は私たちが収入を作る能力にかかっている。私たちは予測可能な未来にKPI-012または私たちが開発する可能性のある他の候補製品から収入を得ないだろうと予想している。収益性を達成し維持することは、一連の挑戦的な活動で成功することを要求します
| ● | PCED用KPI−012の臨床開発を完了し、角膜縁幹細胞欠損症を含む他の任意の適応を決定した |
| ● | 私たちが行っているおよび計画中のKPI-012臨床試験によって有利な結果を得て、KPI-012の上場承認を申請し、獲得した |
| ● | 承認された場合、KPI−012の商業化に成功した |
| ● | 我々のKPI-014計画に基づくことを含む、将来開発可能な任意の他の候補製品の市場承認および商業化を発見し、開発し、成功させる |
| ● | マーケティング、販売、流通を担当し、上場許可を得た製品を招聘して設立し、完全なビジネス組織を構築する |
| ● | 商業規模生産、マーケティング、販売、承認された製品を販売する |
| ● | 十分な市場受容度を達成し、私たちの商業化された任意の製品のために第三者支払者から保証範囲と適切な補償を得て維持すること； |
| ● | 私たちの知的財産権を獲得し、維持し、保護する。 |
会社として、製品を商業化する経験は限られており、将来的には製品の商業化に成功できないかもしれません。我々よりも経験と資源のある製薬会社を含む、不成功な製品発表や市場潜在力の期待を満たすことができなかった例が多い。私たちは上記の活動で成功しないかもしれないし、利益を達成するのに十分な収入が生まれないかもしれない。私たちが利益を達成したとしても、私たちは維持したり向上させることができないかもしれません
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カタログ表
季節ごとか年ごとに計算します。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発の努力を維持し、製品の供給を多様化し、さらには運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配、特許権使用料協定、マーケティング、流通手配によって、私たちの現金需要を満たす予定です。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定は、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を発表するなど、資産質を担保として、具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。私たちは私たちの資産を担保として融資協定の下での私たちの義務を保証し、これは私たちが追加債務融資を受ける能力を制限するかもしれない。私たちの融資協定によると、私たちはまた、貸手の同意なしに未来の債務を発生させ、留置権を付与し、投資を行うこと、買収を行うこと、私たちの普通株の配当金を分配すること、特定の制限的な支払いおよび資産の売却、および私たちの現金を使用していくつかの他の用途を行うことに制限されているが、いずれの場合もいくつかの例外的な状況によって制限されている。また、私たちが2022年、2023年、2024年に私募証券購入協定に基づいて、購入者が事前に承認する必要がない場合には、(I)優先的または優先的な株式証券の発行または発行を許可しないことにも同意する平価通行証E系列優先株、F系列優先株またはG系列優先株が清算優先権に関連している以外は、(Ii)正常業務運営以外に、借金による任意の追加債務は合計100万ドルを超えるが、特定の例外状況によって制限されなければならないが、私たちの既存債務の再融資、または(Iii)任意の配当金の支払いまたは発表、または私たちの株式の任意の株式に対して任意の割り当てを行うことを含むが、特定の例外は除外される。
私たちは未来に私たちの業務を促進するためにもっと多くの資金を集める必要があるだろう。私たちは許容可能な条項で追加的な個人的または公共的な資金調達を得ることができないかもしれないし、根本的にはできないかもしれない。私たちが必要な時に資金を調達できなかったことは、私たちの財務状況と私たちの業務戦略を実行する能力に実質的な悪影響を及ぼすだろう。もし私たちが協力、戦略連合、許可手配、特許権使用料協定、またはマーケティングと流通手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可を与えなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や現在または未来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた製品または候補製品の権利を与えることができます。
第三項です。 市場リスクに関する定量的で定性的な開示。
私たちの金融商品は主に現金同等物で構成されているそれは.我々の現金等価物には、2024年3月31日現在、買収日から契約満期日が90日未満の通貨市場口座と米国債が含まれている我々の現金等価物の短期満期日、およびこれらの投資の固定収益性質により、金利が直ちに10%変化することは、我々の現金等価物の公平な市場価値に実質的な影響を与えない。
2024年3月31日と2023年3月31日までローン契約は3，400万ドルです。ローン契約の下で元金を返済していない総額は2023年6月30日まで浮利で計算され、金利は(I)30日間のロンドン銀行の同業解体および(Ii)0.11%プラス7.89%の両者の中で大きい者である。2023年7月1日から、融資協議項目の下で未返済元金総額は浮利で計算し、金利は(I)8.00%及び(Ii)(A)1ケ月のCME年期SOFR、(B)0.10%及び(C)7.89%の合計に等しい。シカゴ商品取引所の1ヶ月期SOFR金利は直ちに10%変動し、私たちの経営業績やキャッシュフローに実質的な影響を与えません。
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カタログ表
第四項です。 制御とプログラムです
情報開示制御と手続きの評価。
我々の経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下、2024年3月31日までの開示統制と手続きの有効性を評価した。1934年に改正された“証券取引法”又は“取引法”の下の第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条の規則で定義された“開示制御及び手続”という言葉は、取引法に基づいて提出又は提出された報告において開示を要求する企業の情報が米国証券取引委員会規則及び表で指定された期間内に記録、処理、集計及び報告されることを確実にするための会社の制御及びその他の手続を意味する。開示制御及び手続は、取引所法に基づいて提出又は提出された報告書に開示を要求する情報が蓄積されていることを確保し、その主要幹部及び主要財務官を含む会社管理層に適宜伝達し、開示要求に関する決定を直ちに行うことを目的としているが、制御及び手続に限定されない。経営陣は、どのような制御やプログラムが、どんなに設計や操作が良くても、その目標を実現するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、管理部門は、可能な制御とプログラムのコスト-利益関係を評価する際にその判断を運用しなければならない。2024年3月31日までの開示統制及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告書の内部統制の変化。
2024年3月31日までの3ヶ月間、財務報告の内部統制に大きな影響を与えていないか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化が発生していません
第II部--その他の資料
項目1.法的訴訟
私たちは現在、実質的な法的手続きの影響を受けていない。
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カタログ表
第1 A項。リスク要因
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。当社の普通株式への投資を決定する前に、以下に説明するリスクおよび不確実性、および当社のForm 10-K年次報告および本Form 10-Q四半期報告に含まれるすべての他の情報、および当社の財務諸表およびForm 10-K年次報告の末尾および本Form 10-Q四半期報告に含まれる関連注釈をよく考慮しなければなりません。これらのリスクは、その中のいくつかが発生しており、任意の未来に発生する可能性があり、私たちの業務、将来性、経営業績、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。この場合、私たちの普通株の取引価格は下がる可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちは現在知らないか、あるいは現在あまり重要ではないと考えている他のリスクと不確定要素もまた、私たちの業務、将来性、経営業績、財務状況を損なう可能性があります。
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
私たちの設立以来、私たちの運営には大きな損失が発生し、運営のキャッシュフローは負である。私たちはもっと多くの損失を招くと予想して、絶対に達成したり利益を維持したりしないかもしれない。
設立以来，大量の運営損失と運営キャッシュフローが負となる状況が発生している。2024年3月31日までの3カ月と2023年12月31日までの年度の純損失はそれぞれ1180万ドルと4220万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は6.412億ドル。2022年7月に製造、販売、流通、マーケティングおよび商業化EYSUVISおよびINVELTYSおよび開発、製造、マーケティング、および他の方法でAMPPLIFY薬物送達技術(総称して商業業務と呼ぶ)を利用した権利をAlcon PharmPharmticals Ltd.およびAlcon Vision、LLCまたはAlconに販売する前に、EYSUVISおよびINVELTYSの販売のみから限られた収入を得る。私たちの運営資金は、主に2022年7月に私たちの商業業務をエルコンに売却した収益、私たちの初公募株、普通株の後続公開、市場発売メカニズムでの私たちの販売、普通株および/または優先株の私募、信用メカニズム下の借金、およびオックスフォード金融有限責任会社との融資と保証協定、または融資協定、転換可能な株式券、および株式証明書から来ています。2023年8月にCIRM賞に進出した際、Combangioが受賞したCIRMは最初に590万ドル，1，500万ドルの残金を具体的なマイルストーンを実現した後にCombangioに支払う2022年7月に我々のビジネスをエルコンに売却する前に，臨床前研究や臨床試験を含め，EYSUVISやINVELTYSを発売して商業化する活動に参加したほとんどの財務資源と努力を投入して開発してきた。2021年11月にCombangioを買収し、ビジネスをエルコンに売却したため、KPI-012を研究·開発し、商業化することが可能である。KPI-012は、持続性角膜上皮欠陥(PCED)の治療のための臨床候補製品であり、角膜縁幹細胞欠乏症を含む他の適応を追求することにした。私たちが創設した商業製品はありません。私たちの現金フローは私たちの商業業務をエルコンに売却することによって減少しました。私たちはCombangioを買収したので、私たちはCombangioの前の株主にいくつかのマイルストーンと特許使用料を支払う必要があるかもしれません。EYSUVISとINVELTYSの特定の商業販売マイルストーンの実現状況に応じて、エルコンから3.25億ドルまでの支払いを受ける資格がありますが、このようなマイルストーンの支払いや受け取る可能性のあるマイルストーンの支払い金額(あれば)をいつ受け取るかは保証できません。CIRM賞の要求された時間枠内でマイルストーンを達成するか、または全く実現しないことを保証することはできません。したがって、私たちはこの賞の残りの910万ドルを決して受け取っていないかもしれません。私たちは、私たちの継続開発、規制承認努力、KPI-012商業化(あれば)に関する費用と運営損失を含む巨額の費用と運営損失が予想される未来に続くと予想される。私たちは絶対に達成したり利益を維持したりしないかもしれない。私たちの純損失は四半期間と年度間に大きく変動する可能性があります。
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カタログ表
我々のKPI−012の臨床開発の推進に伴い，将来的には我々の研究·開発費用が従来より大幅に増加することが予想される。我々が将来開発可能な任意の他の候補製品に対して任意の必要な臨床前研究、臨床試験とその他の開発活動を行うことに伴い、著者らはKPI-014計画の下で計画した臨床前研究を含め、著者らの研究開発費用も増加する。KPI-014計画は1種の間葉分泌群製剤であり、網膜色素変性とStargardt病のような遺伝性網膜変性疾患の治療のための臨床前開発が行われている。KPI-012または私たちが開発可能な任意の候補製品の上場承認を得たら、製品マーケティング、販売、流通に関する商業化費用が発生すれば、私たちの一般的かつ管理費用は大幅に増加すると予想される
私たちの費用も増えますもし私たちが
| ● | PCED用KPI−012臨床応用の開発を継続した |
| ● | 開始および臨床前研究および臨床試験を含む角膜縁幹細胞欠乏症などの他の適応のためのKPI-012の開始および継続研究の開発； |
| ● | KPI-012の臨床供給を生産するために、私たちの製造技術と能力を拡大した |
| ● | 米国および他の司法管轄区域におけるPCEDのKPI-012の規制承認を求める |
| ● | より多くの適応を得るために、監督部門のKPI-012の承認を求めた |
| ● | 私たちの販売、マーケティング、流通能力を向上させ、市場の承認を得て任意の候補製品を商業化することができるようにします |
| ● | 我々のKPI 014計画を含む、我々の骨髄間葉系幹細胞分泌群または骨髄間葉系幹細胞-Sプラットフォーム下の任意の臨床前開発計画を起動し、推進する |
| ● | 私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品のための臨床試験および他の開発活動および/または上場承認を求める |
| ● | 他の製品、候補製品、または技術を許可または取得する権利； |
| ● | 私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する |
| ● | 業務を支援するために臨床、品質管理、科学、製造、商業、管理要員を追加雇用すること |
| ● | 私たちの運営、財務、管理システムを拡大し、 |
| ● | もし私たちが私たちの候補製品の商業化努力を始めたら、私たちの製品責任保険範囲を増やすことができます。 |
医薬品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用を増加させる時間や金額、あるいはいつ、または利益を達成できるかどうかを正確に予測することはできない。以下の場合、私たちの支出は私たちが予想していたより高くなるだろう
| ● | 米国食品医薬品局、 FDA 、または米国以外の規制機関から、期待されるものに加えて臨床試験または研究を実施することを選択または要求された場合。 |
| ● | 当社の臨床試験への患者の登録または完了または製品候補の開発が遅延している場合 |
| ● | 私たちは他の製品、候補製品、または技術の権利を許可または獲得する；または |
| ● | 私たちの知的財産権の組み合わせには、任意の第三者的な挑戦が存在するか、あるいは知的財産権に関連するクレームに対して抗弁したり、私たちの知的財産権を強制的に実行する必要があります。 |
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カタログ表
私たちが利益を達成して利益を維持する能力は私たちが収入を作る能力にかかっている。私たちは予測可能な未来にKPI-012または私たちが開発する可能性のある他の候補製品から収入を得ないだろうと予想している。収益性を達成し維持することは、一連の挑戦的な活動で成功することを要求します
| ● | PCED用KPI−012の臨床開発を完了し、角膜縁幹細胞欠損症を含む他の任意の適応を決定した |
| ● | 私たちが行っているおよび計画中のKPI-012臨床試験によって有利な結果を得て、KPI-012の上場承認を申請し、獲得した |
| ● | 承認された場合、KPI−012の商業化に成功した |
| ● | 我々のKPI-014計画に基づくことを含む、将来開発可能な任意の他の候補製品の市場承認および商業化を発見し、開発し、成功させる |
| ● | マーケティング、販売、流通を担当し、上場許可を得た製品を招聘して設立し、完全なビジネス組織を構築する |
| ● | 商業規模生産、マーケティング、販売、承認された製品を販売する |
| ● | 十分な市場受容度を達成し、私たちの商業化された任意の製品のために第三者支払者から保証範囲と適切な補償を得て維持すること； |
| ● | 私たちの知的財産権を獲得し、維持し、保護する。 |
会社として、製品を商業化する経験は限られており、将来的には製品の商業化に成功できないかもしれません。我々よりも経験と資源のある製薬会社を含む、不成功な製品発表や市場潜在力の期待を満たすことができなかった例が多い。
私たちは上記の活動で成功しないかもしれないし、利益を達成するのに十分な収入が生まれないかもしれない。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発の努力を維持し、製品の供給を多様化し、さらには運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります。
私たちの限られた経営歴史と限られた生物製剤開発経験は、私たちの業務のこれまでの成功度と私たちの将来の生存能力を評価することが難しいかもしれません。
これまでの業務は、当社の組織と配備、知的財産権の取得、業務計画の取得、資金調達、研究·開発活動、2022年7月に当社のビジネスをエルコンに売却する前に、EYSUVISやINVELTYSを開発·ビジネスに展開してきました。2つの商業製品のマーケティング承認を得て商業化して発売した経験がありますが、私たちのビジネスをエルコンに売却した後、ビジネス製品は何もありません。臨床開発では1つの候補製品しかありません。将来開発、市場承認を得て製品を商業化できるかどうかは確認できません。私たちがKPI-012または将来開発可能な任意の候補製品の上場承認を成功させ、開発に専念した会社から、ビジネス活動を支援する能力のある会社に再び移行しなければならない。そのような移行で、私たちは成功しないかもしれない。また，2021年11月にKPI−012を買収するまで，候補生物製品を開発した経験はない。そのため，KPI−012を開発·商業化する努力では遅延や困難に遭遇する可能性がある
したがって、私たちの将来の成功や生存能力のどのような予測も、私たちが以前にバイオ製品候補製品を開発した経験やより長い運営や商業化の歴史ほど正確ではないかもしれません。
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カタログ表
様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は四半期と年度の間に大幅に変動し、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。したがって、今後の経営業績の指標として、いかなる四半期や年度の業績にも依存してはいけません。
私たちは多くの追加資金が必要になるだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品開発努力を延期、減少、またはキャンセルさせられるかもしれない。
私たちは、特に私たちが研究·開発活動を行い、KPI-012と私たちが将来開発した任意の他の候補製品の臨床試験を開始し、規制の承認を求める際に、私たちが行っている活動および計画中の活動に多くの財源を投入する予定だ。もし私たちがKPI-012または私たちが開発した任意の他の候補製品に対する規制部門の承認を得たら、製品販売、マーケティング、流通、製造能力に関する商業化費用が発生すると予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少、または廃止することを余儀なくされるかもしれない。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
| ● | 資産購入契約によると、最終的にエルコンから記念碑的な支払いの時間と金額を得た |
| ● | 合併協定によると、私たちは未来にCombangio株主に記念碑的支払いの時間と金額を支払います |
| ● | 私たちはCIRM賞に関する記念碑的支払いの時間と金額をCIRMから最終的に受け取りました |
| ● | 我々が行って計画中のKPI−012臨床試験の進捗，コスト，結果 |
| ● | PCEDのKPI-012と私たちが求めている任意の他の適応に関連するプロセス開発と製造拡大活動のコストと時間； |
| ● | KPI−012の監督審査の費用、時間、および結果 |
| ● | KPI-012商業化活動のコストおよびスケジュールは、承認されたように、製品販売、マーケティング、医療事務、流通およびアウトソーシング製造能力の確立および/または拡大を含む |
| ● | 承認されれば、私たちは米国や他の管轄区域でKPI-012の商業化に成功した能力と商業販売から得られた収入金額 |
| ● | 私たちは、戦略的協力、許可または他の合意、およびそのような合意の財務条項の能力を確立し、維持する |
| ● | 我々が開発する可能性のある他の候補製品の研究および開発の範囲、進捗、結果、およびコストは、私たちのKPI-014計画を含む |
| ● | 私たちは、他の製品、候補製品、または技術の権利を許可および/または取得することに成功した程度； |
| ● | 特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権を維持し、保護し、知的財産権に関する任意のクレームについて抗弁するコストと時間。 |
私たちは引き続き巨額の費用と運営損失が発生すると予想している。純損失は四半期間と年度間に大きく変動する可能性がある。2024年3月31日現在、私たちの現金と現金等価物は4850万ドルで、CIRM賞で予想される910万ドルの余剰資金に加えて、2025年第3四半期の運営、レンタルと債務超過義務、資本支出需要に資金を提供できるようになると予想されています。我々の既存の現金資源は，進行中のPCEDにおけるKPI−012のCHASE 2 b期臨床試験から安全性と有効性データを得るのに十分であると予想される。しかし，我々の既存の現金資源は，PCEDや任意の他の適応のためのKPI−012の臨床開発を完成させるには不十分であると予想される。私たちは
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カタログ表
我々の推定は，誤りであることが証明される可能性があるという仮定に基づいており，我々の運営計画は現在我々の未知の多くの要因によって変化する可能性がある.例えば、私たちはCIRM賞が授与されたすべての資金を受けないかもしれない。したがって、私たちは現在予想されているよりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない
潜在的な候補製品の確定及び臨床前テストと臨床試験を行うことは時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、完成するまで数年を要する。候補製品ごとに完成日と完成コストが大きく異なる可能性があり，予測が困難である。私たちは、KPI-012または私たちが開発した任意の他の候補製品からマーケティング承認を得て、製品販売を達成するために必要なデータまたは結果を決して生成しないかもしれません。また、KPI−012または任意の他の候補製品の開発に成功し、そのうちの1つまたは複数の製品が承認されても、それらと商業的に成功することができない可能性がある。したがって、私たちは私たちの業務目標を達成するために追加的な資金が必要になるだろう。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加資本を日和見的に調達することができる。私たちは受け入れ可能な条項で十分な追加融資を受けることができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。私たちが十分な資金をタイムリーに得ることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の候補製品の臨床前研究、臨床試験または他の開発活動の延期、制限、減少、または終了を要求されるかもしれません。これらの活動は、私たちが承認された任意の候補製品の商業化に必要な可能性があります。
追加資本の調達は私たちの株主に希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配、特許権使用料協定、マーケティング、流通手配によって、私たちの現金需要を満たす予定です。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の権利および特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資および優先株融資に関与する可能性のあるプロトコルは、資産質権を担保とすることと、追加債務を招く、資本支出を行うこと、または配当を発表することなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む
例えば、私たちは私たちの資産を担保として融資協定の下での私たちの義務を保証し、これは私たちが追加債務融資を受ける能力を制限するかもしれない。ローン契約によると、貸手の同意を得ず、私たちも普通株に対して配当金を支払い、留置権を付与し、投資を行い、買収を行い、ある制限的な支払いを行い、資産を売却し、私たちの現金を使用することもできないが、いずれの場合もいくつかの例外的な状況によって制限されている。また、2022年、2023年、2024年に対する私たちの私募証券購入協定に基づき、同意しました必要な購入者の事前承認を受けていない場合は、(1)任意の優先または非優先持分証券の発行または発行を許可してはならない平価通行証Eシリーズ転換不能優先株、Fシリーズ転換可能償還不可優先株またはGシリーズ転換可能償還不可優先株を除いて、(2)正常な業務運営以外に、(2)借入資金は任意の追加債務を発生し、総額は100万ドルを超えるが、既存債務の再融資、または(3)任意の配当金の支払いまたは発表、または吾などの任意の株式に対して任意の割り当てを行うことを含む特定の例外状況によって制限されなければならないが、特定の例外状況は除外される
さらに、もし私たちが協力、戦略連合、許可手配、特許権使用料協定、またはマーケティングと流通計画を通じてより多くの資金を調達した場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や現在または未来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた製品または候補製品の権利を与えることができます。
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カタログ表
私たちの巨額の債務は、私たちの業務の持続的な需要に投資するために使用できるキャッシュフローを制限する可能性があり、私たちの融資合意下の契約を守らなければならない場合、例えば私たちの普通株がナスダック株式市場に上場し続けなければならないという要求は、違約事件や満期金額の加速を招く可能性がある
私たちは多額の借金を抱えている。2024年3月31日現在、私たちはローン契約下のA部分の定期ローンで3，400万ドルの未返済借入金があり、2023年6月30日現在、このローンの変動金利は30日間LIBORと0.11%プラス7.89%の大きな者に等しい。2023年7月1日から、定期ローンは変動金利で利息を計算し、金利は(I)8.00%と(Ii)(A)1ヶ月シカゴ商品取引所に保証隔夜融資金利(SOFR)、(B)0.10%と(C)7.89%の和がある。金利の変動は私たちのローン協定の利息支出に大きな影響を与える可能性がある。ローン協議によると、償却支払いの開始日は2025年1月1日であり、その際、ローン合意によると、当時返済されていなかった定期ローンの元金残高総額は、2026年5月1日まで月分期に返済されなければならない。融資協議によれば、吾等は特定の条件の下で貸金人に部分定期融資を前払いすることも可能であり、適用費用の支払い及び定期融資元金の返済の応算及び未払い利息を含む。私たちのローン協定の下の債務は私たちのほとんどの資産を担保にしている
私たちの債務に私たちの他の財務的義務と契約約束を加えると、深刻な不利な結果が生じる可能性があります
| ● | 経営資本、資本支出、製品開発努力、および他の一般会社用途に利用可能な金額を減らすために、資金フローまたは手元現金の大部分を債務の利息および元本の支払いに使用することが要求されている |
| ● | 全体的な経済、産業、市場の不利な変化の影響を受けやすいようにしています |
| ● | 現金で他の業務を買収し、いくつかの他の企業の行動を取ったり、さらなる債務や株式融資を獲得する能力を低下させる可能性がある制限的な契約に制限されています |
| ● | ビジネスや産業の変化に対応するための私たちの柔軟性を制限しています |
| ● | 私たちは債務がより少ないか債務超過がより良い競争相手を選択するのと比較して競争劣勢にある。 |
吾らには十分な資金がないかもしれないし、吾などの既存債務項目の満期金を支払うために追加融資を手配できない可能性があり、特に吾等は吾等の融資合意に基づいて違約が生じているが、吾等の融資合意項の下のすべての債務は満期になっており、外部源からの資金はタイムリーに入手できないか、または受け入れられない可能性がある(あれば)。また、私たちのローン合意を守らない契約は、違約や満期金額の加速を招く可能性があります。特に、我々の普通株はナスダック資本市場から撤退したり、私たちの普通株を別の国で認められた証券取引所に移転したりして、その上場基準はナスダック資本市場の上場基準よりも緩やかであり、いずれの場合も、指定された治療期間の後、私たちの融資合意下での違約事件である。この場合、私たちは支払い速度を加速させることができない可能性があり、貸手は担保債務担保を強制的に執行する担保権益を求めることができる。未返済債務の返済を加速させることは、持続的な経営企業としての私たちの能力に大きな疑いを抱かせ、私たちの運営や資本支出需要に資金を提供できる期限を短縮し、私たちの財務状況や私たちの業務戦略を実施する能力に悪影響を及ぼすだろう。ナスダック資本市場の上場基準の遵守に関連するより多くのリスクを知るためには、“私たちの普通株に関連するリスクを参照してください--私たちがナスダックの持続的な上場要求を守らなければ、私たちの普通株は買収される可能性があり、私たちの普通株の価格と私たちの資本市場に入る能力はマイナス影響を受ける可能性があります。もし私たちの普通株がナスダックから退市したら、私たちのローン合意に基づいて、私たちは約束を破るだろう
私たちのビジネスをエルコンに売却することに関する記念碑的な対価格を得る資格があり、様々なリスクや不確定要因の影響を受けている。
私たちは私たちのビジネスをエルコンに売却する記念碑的な対価格を得る資格があり、様々なリスクと不確実性の影響を受けている。エルコムから受け取った6，000万ドルの前払い以外にも
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カタログ表
締め切りには、(1)EYSUVISとINVELTYSが2023年から2028年までの世界純売上高が5000万ドル以上に達した場合、2500万ドルを得る資格があり、(2)2023年から2028年までのカレンダー年度、EYSUVISとINVELTYSの全世界純売上高が1.0億ドル以上に達した場合、6500万ドルを得る資格がある。(3)EYSUVISとINVELTYSは2023年から2029年までの世界純売上高の合計が1.75億ドル以上で7，500万ドル，(4)EYSUVISとINVELTYSは2023年から2029日までの例年の全世界純売上高合計2.5億ドル以上で1.6億ドルであった
エルコンとその付属会社がEYSUVISやINVELTYSの販売で成功する可能性がある(あれば)予測できないので、いつマイルストーンの支払いを受ける可能性があるのか、どのマイルストーンの支払いを受ける可能性があるのか、マイルストーンの支払いを受けるかどうかはわかりません。もし私たちがマイルストーンの支払いの一部または全部を受け取っていなければ、私たちの業務は損害を受けるだろう。
重要な会計政策の見積もりや判断や私たちの任意の予測が不正確であることが証明されたり、財務報告基準や解釈が変化したりすれば、私たちの経営結果は悪影響を受ける可能性がある
米国公認の会計原則に従って財務諸表を作成することは、合併財務諸表と付記報告書の額に影響を与えるために、管理層に推定と仮定を要求する。財務諸表を作成する際には、資産、負債、費用報告金額に影響を与える見積もりと判断を行う必要がある。この等の推定及び判断は、リース負債及び対応する使用権資産の現在値、引受権証の公正価値、株式に基づく補償、計算すべき支出、又は代償、収入及び繰延付与収入、埋め込み派生ツールの推定値及び繰延税金項目の純資産及び関連推定額の回収可能性を含む。我々の推定と判断は，歴史経験，期待未来経験，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の仮定に基づいている.また、私たちは時々私たちの予想されている将来の業績の予測に依存するかもしれませんが、これらの予測は私たちの経営陣の当時の見積もりを表しています。しかしながら、これらの推定、判断、または予測のいずれか、またはその背後の仮定は、時間の経過とともに変化する可能性があり、または不正確であることが証明される可能性がある。特に、過去の製品収入を報告するために、私たちの製品が返品可能な金額を見積もり、この金額を関連製品収入確認期間の収入減少として列報し、また負債を作成しました。もし私たちの製品の返品が私たちが経験した製品の返品の実際の金額より低いと推定されたら、私たちの既存の準備金は未来の返品をカバーするのに十分ではありません。もし私たちの推定、仮定、あるいは予測が変化した場合、または実際の状況が私たちの推定や仮定と異なる場合、私たちの運営結果は不利な影響を受ける可能性があり、これは私たちの運営結果が証券アナリストや投資家の予想を下回って、私たちの普通株の取引価格を低下させる可能性がある。
また、私たちは定期的に財務報告基準の適用に対する遵守状況を監視し、私たちに関連する新しい公告と草案を検討します。新しい基準、既存の基準の変化、およびその解釈の変化のために、私たちの会計政策を変更し、私たちの運営政策を変更し、新しいまたは修正された財務報告基準を反映するために、既存のシステムを実施または改善する必要があるかもしれません。または、私たちが公表した財務諸表を再陳述することを要求されるかもしれません。既存の基準のこのような変更またはその解釈の変更は、私たちの名声、業務、財務状態、および経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
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カタログ表
製品開発に関するリスク
私たちは私たちの候補製品KPI-012の成功に大きく依存している。KPI-012または将来開発される可能性のある任意の他の候補製品の臨床開発を成功させ、マーケティング承認を得ることができない場合、またはそのような点で重大な遅延に遭遇した場合、またはマーケティング承認を得た後、これらの候補製品の商業化に成功できなかった場合、私たちの業務は実質的に損害を受けるであろう。
私たちはKPI-012と私たちが将来開発する可能性のある他の候補製品の成功に大きく依存しています。そこで，我々の研究開発資源の大部分と業務努力をKPI−012の開発に投入する予定である。
KPI-012と私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の成功は、以下の要素を含む多くの要素に依存する
| ● | 私たちが行って計画中のKPI-012と私たちが開発した他の候補製品の臨床試験から有利な結果が得られました |
| ● | 私たちが開発した他の候補製品の任意の研究新薬申請またはIND申請を承認します |
| ● | KPI-012および我々が開発した任意の他の候補製品に対するFDAおよび任意の他の規制機関の上場承認を申請し、取得する |
| ● | 承認された場合、KPI−012または我々が米国で開発した任意の他の候補製品の発売に成功し、KPI−012または我々が開発した任意の他の候補製品の販売、マーケティング、製造および流通能力の確立および維持を含む商業化される |
| ● | 承認されれば、患者、医学界、および第三者支払者は、KPI−012および我々が開発した他の任意の候補製品を受け入れるであろう |
| ● | 私たちの候補製品のために、保証範囲、適切な価格設定、および政府支払い者を含む第三者支払者からの十分な補償を得て維持する； |
| ● | 適切な規制機関から私たちの製造プロセスと私たちの第三者メーカー施設の規制承認を得て維持し、任意のこのような承認された製品の十分な供給を獲得し、維持する |
| ● | 経験豊富な科学者と眼科疾患や生物製剤について経験のある他の従業員チームを維持し、私たちの候補製品を開発し続けた |
| ● | 他の治療法と効果的に競争し |
| ● | 承認された後、私たちの製品は許容可能な効力、純度、安全性を維持します |
| ● | 私たちの候補製品のために特許と商業秘密保護および規制排他性を獲得し、維持する |
| ● | 知的財産権の組み合わせにおける私たちの権利を保護します |
| ● | 他人の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害してはならない。 |
もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは根本的に達成できない場合、私たちは、KPI-012または私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品を商業化することに成功したり、大きな遅延に遭遇したりする可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与えるだろう。私たちは、規制部門のKPI-012または私たちが開発した任意の他の候補製品の承認を得るために必要なデータまたは結果を決して生成しないかもしれないし、KPI-012または私たちが開発した任意の他の候補製品の商業化は永遠に起こらないかもしれない。
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カタログ表
KPI−012または我々が開発した任意の他の候補生物製品の臨床試験が、FDAまたは他の規制機関を満足させる効力、安全性および純度を証明できなかった場合、または他の方法で有利な結果が生じなかった場合、私たちは、そのような候補製品の開発および商業化を完了する過程で追加のコストを生じるか、または遅延を生じるか、または最終的には達成できない可能性がある。
候補製品の開発に失敗するリスクが高い。いつまたは任意の候補製品が人体上で有効または安全であることが証明されているか、または規制部門の承認を得るかどうかを予測することは不可能である。監督管理部門の許可を得て任意の候補製品を販売する前に、著者らは臨床前開発を完成し、それから広範な臨床試験を行い、生物製品の人体における効力、純度と安全性を証明しなければならない。臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果はまだ確定していない。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、試験の任意の段階で発生する可能性がある。臨床前試験と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の成功を予測できない可能性があり、臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。例えば，Combangioが12名(PCED患者9名を含む)に対して行ったKPI−012 1 b期臨床試験の結果は，われわれが行っているPCED患者に対するKPI−012のChase 2 b期臨床試験を含めた後期臨床試験の将来の結果を予測できない可能性がある。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその候補製品のマーケティング許可を得られなかった。さらに、任意の臨床試験において有効性、安全性、および純度が証明されなかった候補製品は、任意の候補製品の認知に負の影響を与える可能性があり、および/または、FDAまたは他の規制機関が、任意の候補製品を承認する前に追加の試験を要求する可能性がある。例えば、著者らのSTRIDE 2段階3臨床試験において、ドライアイ患者におけるEYSUVISとプラセボの安全性と有効性を評価した場合、著者らは眼不快度の重症度という主要な症状の終点の統計学的意義に達しておらず、その後、著者らはFDAの完全な返信を受け、EYSUVISの新薬申請をサポートするために別の臨床試験からの陽性治療効果データが必要であることを示した
もし私たちがKPI-012または私たちが開発した任意の他の候補製品に対して追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちが候補製品の臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、またはわずかな陽性である場合、または安全問題がある場合、私たちは：
| ● | 私たちの候補製品の発売承認を遅延させます |
| ● | 市場の承認を得ていません |
| ● | 承認された適応や患者集団は期待や期待ほど広くない |
| ● | 重大な使用または配布制限または安全警告(ボックス警告を含む)を含むラベルによって承認される； |
| ● | 追加の上場後のテスト要求を受ける |
| ● | 発売承認を得た後にこの製品を市場から撤退させます。 |
もし私たちが臨床試験で予見できない多くの事件に遭遇すれば、私たちの候補製品の潜在的な上場承認や商業化は延期または阻止される可能性があり、私たちの競争相手は私たちよりも早く製品を市場に出すかもしれない。
臨床試験中または臨床試験の結果において、私たちは、上場承認を得るか、またはKPI-012または私たちが開発する可能性のある任意の他の候補製品を商業化する能力を延期または阻止する可能性がある多くの予見不可能なイベントに遭遇する可能性がある
| ● | 私たちの候補製品の臨床試験は否定的または不確定な結果をもたらす可能性があり、私たちは追加の臨床試験を提案したり、製品開発計画を放棄したりすることを決定したり、監督管理機関に提案したり、要求したりするかもしれない |
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カタログ表
| ● | 私たちの候補製品の臨床試験に必要な患者数は予想よりも多いかもしれません。これらの臨床試験の登録速度は私たちが予想していたよりも遅いかもしれません。あるいは参加者がこれらの臨床試験から退出する速度は私たちが予想していたよりも高いかもしれません |
| ● | 私たちの第三者請負業者は、法規の要求を守らないか、私たちへの義務をタイムリーに履行できなかったり、全く守らなかったりする可能性がある |
| ● | 規制機関や機関審査委員会は、私たちまたは私たちの研究者が予想される試験場所で臨床試験を開始したり、臨床試験を行ったりすることを許可してはならない |
| ● | 予想される試験地点で受け入れられる臨床試験契約や臨床試験案との合意に遅れたり、合意できなかったりする可能性があります |
| ● | 私たちは決定するかもしれない、あるいは規制機関や機関審査委員会は、規制要件に適合していないことや参加者が受け入れられない健康リスクに直面していることを含む、様々な原因の臨床研究の一時停止または終了を要求するかもしれない |
| ● | 私たちは規制部門の承認を維持するために、追加的な上場後のテスト要求の制約を受けるかもしれない |
| ● | 規制当局は私たちの候補製品に対する承認要求を修正するかもしれないし、これらの要求は私たちが予想しているのとは違うかもしれない |
| ● | 私たちの候補製品の臨床試験コストは予想以上に高いかもしれません |
| ● | 候補製品の供給または品質、または候補製品の臨床試験に必要な他の材料が不足または不足している可能性があり、または延期される可能性がある |
| ● | 私たちの候補製品は副作用や他の予期しない特徴を持っている可能性があり、私たちまたは私たちの調査者、監督機関、または機関審査委員会が試験を一時停止または終了させる可能性があります |
| ● | 新冠肺炎を含む衛生流行病による制限及びその付帯結果は内部と外部業務の遅延と制限を招く可能性がある |
| ● | 規制当局は、修正されたリスク評価および緩和戦略の形態、すなわちREMSのような製品の承認を撤回するか、またはその流通に制限を加えることができる。 |
もし私たちがテストやマーケティング承認に遅延があれば、私たちの製品開発コストも増加します。われわれのいかなる臨床前研究や臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，あるいは予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。重大な臨床前または臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を有する任意の期限を短縮することも可能であり、またはPCEDのための治療法を開発する会社のような競争相手を許容し、私たちの前に製品を市場に出し、候補製品を商業化することに成功する能力を弱めることができる。
もし私たちが臨床試験の患者登録過程で遅延や困難に遭遇した場合、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある。
FDAや米国以外の同様の規制機関の要求に応じて、これらの試験に参加するのに十分な数の合格者を見つけて募集することができない場合、KPI−012または私たちが開発する可能性のある任意の他の候補製品の臨床試験を開始または継続することができない可能性がある。
患者の入選は多種の要素の影響を受けている
| ● | 病気や状況の罹患率や重症度を調べています |
| ● | 試験に関する患者資格基準 |
| ● | 研究された製品候補製品のリスクと収益を感知する |
| ● | 臨床試験を行っている適応に既存の治療法が存在するかどうか |
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カタログ表
| ● | 臨床試験に参加するための努力を促進し |
| ● | 臨床医の患者の回診方法 |
| ● | 治療中および治療後に患者の能力を十分に監視する； |
| ● | 臨床試験地点の近似性と潜在患者に対する可用性 |
| ● | 競合他社は候補品と同じ適応を持つ候補製品の臨床試験を行った |
| ● | 新冠肺炎などの公衆衛生流行病の影響や |
| ● | 潜在的な患者に対する十分な補償が足りない。 |
われわれはPCEDのためにKPI−012を開発しているが，これはまれな疾患であり，米国では年間100，000例と推定されていることから，PCED患者の限られた数を考慮すると，われわれが行っているKPI−012臨床試験に十分な数の患者を識別·募集することは困難である可能性がある。私たちは十分な数の患者を見つけて募集することができなくて、私たちの臨床試験に参加することは、重大な遅延を招く可能性があり、1つ以上の臨床試験を完全に放棄し、必要な監督管理許可を得ることを延期或いは阻止する必要があるかもしれない。私たちの臨床試験の登録遅延は私たちの候補製品の開発コストを増加させる可能性があり、これはわが社の価値を低下させ、追加融資を受ける能力を制限する。
私たちの候補製品の開発または商業化の過程で深刻な不良または許容できない副作用が発見された場合、私たちは、そのような候補製品の開発および/または商業化努力を放棄または制限する必要があるかもしれない。
もし私たちが開発したKPI-012または私たちが開発した任意の他の候補製品が臨床試験または承認および/または商業化後に深刻な有害事象または副作用に関連している場合、または私たちの任意の候補製品が予期しない特徴を有する場合、それらの開発を放棄するか、または開発またはマーケティングをより狭い用途または集団に制限する必要があるかもしれないが、これらの集団では、深刻な有害事象、不良副作用、または他の特徴がリスク効果の観点からあまり一般的ではなく、あまり深刻ではない、または受け入れやすい。KPI−012はCombangioの1 b期臨床試験では全体的に耐性は良好であったが，12名の被験者にのみ使用された。最初に臨床あるいは早期試験で眼疾患や他の疾患の治療の将来性を示した化合物は，後に副作用が認められ，その化合物のさらなる開発や商業化を阻害する可能性がある。また，最初に研究治療とは無関係と考えられていた有害事象は，その後研究治療によるものである可能性があり，承認および/または商業化後も同様である。さらに、患者が製品を正しくまたは不適切に使用することは、追加の予期しない副作用または有害事象をもたらす可能性がある。私たちが開発する可能性のあるどの製品も正しく使用されることは保証されません。もし使用が不適切であれば、このような乱用はこのような製品や候補製品の商業採用や市場受け入れを阻害する可能性があり、承認されれば、速度は現在の予想に達するでしょう。
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。
私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちは私たちが確定した特定の適応の研究プロジェクトと製品に重点を置いています。したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候を探す機会を放棄または延期するかもしれない。2022年7月、EYSUVISとINVELTYSを含めて当社のビジネスをエルコンに売却し、MSC−Sプラットフォームとは無関係な臨床前パイプラインプロジェクトの開発を中止し、このプラットフォームのみに集中する戦略決定を行いました。
私たちはこのような決定の予想される利点を決して認識しないかもしれないので、私たちは他の機会を放棄したり延期したりすることを要求されるかもしれない。さらに、私たちの資源配分決定は、私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在および将来の研究開発計画および特定の適応のためのKPI−012への支出は、いかなる商業的に実行可能な製品も生じない可能性がある。もし私たちがある候補製品の商業潜在力や目標市場を正確に評価できなければ、私たちは貴重な権利を放棄するかもしれない
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もし私たちが候補製品に対して独占開発権と商業化権利を保留する場合、協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に許可を提供する。
KPI−012はすでに米国国外の臨床試験で評価されており，将来的には米国以外の地点で候補製品の臨床試験を行う可能性がある。FDAはこれらの地点で行われた試験データを受け入れない可能性がある。
Combangioは過去に選択したが、私たちは将来もアメリカ以外で1つ以上の臨床試験を行うことを選択するかもしれないが、ラテンアメリカでChase 2 b期の臨床試験場所を増加させることを含むが、依然として監督部門の許可を得る必要がある。FDAは米国国外で行われた臨床試験のデータを受け入れることができるが，これらのデータの受け入れはFDAが適用した条件に依存する。例えば，外国からの臨床試験のデータが米国で承認される唯一の根拠としようとしない場合，FDAは臨床試験がGCP要求に応じて良好に設計·進行されない限り，これらのデータを上場申請の支援として受け入れないであろう。必要であれば，FDAは現場検査により試験データを検証できる必要がある。また，これらの臨床試験は試験を行う司法管轄区域に適用される現地法に支配されている。FDAが米国国外で行った試験データを受け入れる保証はない
FDAが米国国外で行ったいかなる試験のデータも受け入れなければ、追加の試験が必要になる可能性が高く、これは高価で時間がかかり、適用候補製品の開発を延期または永久に停止する可能性がある
また，米国以外での臨床試験はわれわれに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。国際臨床試験を行う固有のリスクは：各国の臨床実践モードと看護標準は大きな差がある；非アメリカ監督機関の要求は著者らの臨床試験を行う能力を制限或いは制限する可能性がある；外国製造、税関、輸送と貯蔵の要求を遵守する；複数の非アメリカ監督機関モードで臨床試験を行う行政負担；外国為替変動；いくつかの国或いは地区の知的財産権保護の弱まる；及び戦争などの地政学事件による中断或いは遅延を含む
2020年と2021年にCombangioはメキシコのPCED患者9名においてKPI−012の1 b期臨床試験を行った。メキシコで行われた1 b期臨床試験の結果から，包括的な臨床前開発計画を開始し，2022年12月に承認され，2023年2月に米国で行われたPCEDのCHASE 2 b期臨床試験の最初の患者にKPI−012の投与量を処方したKPI−012のIND申請をFDAに提出した。ラテンアメリカの臨床試験地点を我々のChase 2 b期試験に追加する予定であり，監督部門の承認が必要である。もしFDAが私たちがアメリカ国外で行ったどんな実験のデータも受け入れなければ、適用候補製品の開発を延期または永久的に停止するかもしれない。
新冠肺炎疫病を含む公共衛生疫病はKPI 012或いは著者らが開発する可能性のある任意の他の候補製品の開発に影響を与える可能性があり、そして私たちの業務、運営結果と財務状況に不利な影響を与える可能性がある。
新冠肺炎の大流行を含む公衆衛生流行病は、私たちの研究開発活動に重要な供給中断、生産中断、必要な試験地点の承認を得る能力中断、および登録遅延または他の臨床試験地点の遅延を含む、KPI-012型および著者らが開発した任意の他の候補製品に対する臨床前研究および臨床試験の能力を開始し、完成させる能力に影響する可能性がある。新冠肺炎関連突発公共衛生事件の申告締め切りは2023年5月11日である。アメリカ食品薬品監督管理局はある新冠肺炎関連政策を廃止し、他の政策を保留した。このような措置と他の措置のせいで、私たちは未来に業務中断に直面するかもしれない。我々が行っているCHASE 2 b期の臨床試験，あるいは我々が開発している他の候補製品を含めて，新冠肺炎の大流行を含む公衆衛生流行病が我々のKPI 012の開発にどの程度影響するかは不明である。また、KPI-012生産中断の状況に遭遇していませんが、公衆衛生緊急事態に関連した隔離、旅行制限、その他の措置の回復は、必要に応じて勤務先に行って将来の供給を製造し、納入する能力に深刻な影響を与える可能性があります
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公衆衛生流行病は金融市場の中断を招く可能性があり、これは公募株を通じて追加資金を調達する能力に影響を与える可能性があり、私たちの株価や株式取引の変動性に影響を与える可能性もある。また、新冠肺炎が世界経済に与える影響は、私たちの業務や運営に悪影響を及ぼす可能性がある
新冠肺炎疫病に対して発表された突発公共衛生事件はすでに終了したが、著者らは新冠肺炎疫病或いは任意の他の突発公共衛生事件或いは流行病が未来に私たちの業務にどのような全体的な影響を与えるかを確定できず、もし疫病が持続すれば、私たちの業務、財務状況、運営結果と将来に不利な影響を与える可能性がある。
私たちの候補製品の商業化に関するリスク
KPI-012または私たちが将来開発する可能性のある任意の他の候補製品が発売承認されたとしても、このような製品は、臨床医および患者の市場受け入れを得ることができないかもしれないし、第三者支払人および医学界の他の人の十分な処方カバー、定価または精算を得ることができず、これらの製品の市場機会は私たちが予想しているよりも小さいかもしれない。
KPI-012または私たちが開発した任意の他の候補製品が市場の承認を得た場合、それはまだ臨床医師、患者、第三者支払人、および医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができない可能性がある。われわれはPCEDのためにKPI−012を開発しており，まれな疾患である。PCEDを有する人数およびKPI−012治療から利益を得る可能性のあるPCED疾患患者亜群の理解は推定に基づいている。これらの推定は正しくないことが証明されるかもしれない。PCED患者の数は予想を下回る可能性があり、KPI-012治療を受けられないかもしれない、あるいはますます識別と取得が困難になる可能性があり、これらはすべて私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に不利な影響を与える。
KPI-012または私たちが開発する可能性のある任意の他の候補製品と競合する生物類似および模造バージョンの任意の製品は、承認されれば、その価格は、私たちの候補製品に提供される予想価格よりも大幅に低い可能性がある。したがって、臨床医、患者、および第三者支払人は、私たちの候補製品ではなく、このような製品に依存することを選択するかもしれない。
著者らのKPI-012潜在市場機会の評価は、業界出版物と第三者による研究、調査と研究から得られた業界と市場データに基づいている。業界出版物および第三者研究、調査および研究は、一般に、それらの情報は、そのような情報の正確性または完全性を保証しないにもかかわらず、信頼できるソースから得られることを示している。私たちはこれらの業界の出版物と第三者研究、調査と研究が信頼できると信じているが、私たちはこれらのデータを独立して確認していない。PCED治療の潜在市場機会を正確に推定することは困難である。著者らのKPI-012潜在市場機会の推定は、著者らの業界知識、業界出版物、第三者研究とその他の調査に基づくいくつかの重要な仮定を含み、これらの仮定は小サンプルに基づく可能性があり、市場機会を正確に反映できなかった。私たちは私たちの内部仮定が合理的だと信じているが、これらの仮定を証明する独立したメッセージ源はない。もし私たちの任意の仮定または推定、またはこれらの出版物、研究、調査、または研究が不正確であることが証明された場合、PCEDのためのKPI−012の実際の市場は、私たちが予想しているよりも小さいかもしれないので、私たちの将来の製品収入は制限される可能性があり、私たちは利益を達成または維持することがより難しいかもしれない。
KPI-012または市場承認を得る可能性のある他の任意の候補製品が、医師および患者の十分な受容度、処方カバー範囲、定価または精算を達成できない場合、顕著な製品収入を生み出すことができない可能性があり、利益を得ることができないかもしれない。KPI-012または上場承認を得る可能性のある他の任意の候補製品に対する市場の受容度は、多くの要素に依存するであろう
| ● | 代替療法と比較して、私たちの候補製品の治療効果と潜在的な利点は、既存の看護標準を含む |
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| ● | 私たちは競争力のある価格で私たちの製品を売ることができ、特に代替治療のコストが低いことを考慮することができる |
| ● | 第三者が規定する保証範囲と適切な補償 |
| ● | 許可または承認された臨床適応 |
| ● | 代替療法と比較して投与の利便性と簡易性 |
| ● | 対象患者群が新たな治療法を試みる意欲と臨床医がこれらの療法を開始する意欲 |
| ● | 私たちの強力なマーケティングと流通支援は |
| ● | 製品が市場に投入されるタイミングを競う |
| ● | どんな副作用の流行や重症度も |
| ● | 私たちの製品が他の薬と一緒に使用されるすべての制限。 |
KPI-012または私たちが開発する可能性のある任意の他の候補製品を商業化することに成功しても、それらが承認されれば、これらの製品は不利な価格設定法規、第三者保険または清算慣行、または医療改革措置の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある
私たちがKPI-012または私たちが開発する可能性のある任意の他の候補製品を商業化することに成功できるかどうかは、それらが承認されれば、これらの製品および関連治療が政府医療計画、個人健康保険会社、管理保健計画、および他の組織からどの程度保険および十分な補償を受けるかにある程度依存する。政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。アメリカの医療業界と他の地域の主な傾向の一つはコストコントロールだ。政府当局と第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。ますます多くの第三者支払人は会社に価格を基礎に所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。KPI-012または私たちが商業化する可能性のある任意の他の候補製品については、それらが利用可能であっても、精算レベルが限られているか、または満足できない可能性がある保険および精算が得られない可能性がある。
精算不足は、市場で承認されたKPI-012または任意の他の候補製品の需要や価格に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの製品のために十分な精算を得て維持することは難しいかもしれない。私たちは、カバー範囲と精算または他の治療法に対する精算レベルを証明するために、高価な薬物経済学的研究を要求されるかもしれない。カバー範囲や十分な精算がない場合、または精算が限られたレベルに限られている場合、KPI−012または任意の他の候補製品が承認された場合、商業化に成功できない可能性がある
新たに承認された製品については，保険取得や精算に大きな遅延がある可能性があり，保険範囲はFDAや米国以外の同様の規制機関が承認した製品よりも適応が限られている可能性がある。欧州の精算機関は米国の医療保険や医療サービスセンター(CMS)よりも保守的かもしれない。例えば、一部の抗がん剤はアメリカで精算が許可されているが、あるヨーロッパ諸国ではまだ精算されていない
さらに、保険および精算を受ける資格があることは、製品がすべての場合に支払いを受けることを意味するのではなく、研究、開発、製造、販売、および流通費用を含む、私たちのコストをカバーするレートで支払うことを意味するわけではない。新製品の臨時精算水準(適用すれば)も私たちのコストを支払うのに十分ではない可能性があり、恒久的にならない可能性があります。販売率は製品の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト製品のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。製品の正味価格は、政府の医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来の輸入制限の法律の緩和によって低下する可能性があります
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アメリカよりも安い価格で販売されるかもしれない国からの製品。第三者支払者が自分の精算政策を設定する際には，通常連邦医療保険カバー政策と支払制限に依存する。
私たちは政府援助と個人支払者から開発された任意の承認された製品から保険と十分な収益率を迅速に得ることができず、これは私たちの収入と収益を創出する能力を損なうだろう。
新製品の発売承認、定価、カバー範囲、精算を管理する規定は国によって異なる。現在と未来の立法は承認要求を大幅に変更する可能性があり、これは追加のコストに関連し、承認の遅延を招く可能性がある。一部の国は製品の販売価格が発売前に承認されることを要求しています。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、特定の国/地域での製品のマーケティング承認を得ることができるかもしれませんが、その後、価格法規の制約を受けて、これらの法規は私たちの製品の商業発表を延期し、長い時間遅延し、その国/地域で製品を販売することによって生じる収入に悪影響を与える可能性があります。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。不利な価格設定制限は、私たちの候補製品が市場承認を得ても、1つ以上の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。
当社が開発する製品候補が米国またはその他の国で販売が承認された場合でも、当該製品候補が特定の適応症に対して医学的に合理的かつ必要であると第三者の支払者によって費用対効果が高いと考えられる保証はありません。補償範囲と適切なレベルの償還が利用可能であるか、または第三者の支払者」払い戻しポリシーはそのような製品候補を利益的に販売する能力に悪影響を及ぼさない
販売、マーケティング、および流通能力を確立し、維持することができない場合、または必要に応じて第三者と販売、マーケティング、および流通協定を締結することができない場合、承認された場合、KPI-012または私たちが開発する可能性のある他の任意の候補製品を商業化することに成功することができないかもしれない。
当社は、 EYSUVIS および INVELTYS の商業立ち上げのための販売、マーケティング、流通インフラを確立しましたが、企業としては治療製品の販売、マーケティング、流通の経験は限られています。2022 年 7 月にコマーシャル事業をアルコンに売却し、 KPI — 012 と MSC—S プラットフォームに研究開発を集中させることを決定したことに続き、コマーシャル営業部門全体とコマーシャル、科学、製造、財務、管理機能の一部の従業員を解雇しました。今後、販売承認を取得した製品の商業的成功を達成するためには、当社自身または第三者とのコラボレーションその他の取り決めを通じて、販売、マーケティング、流通能力を確立する必要があります。
必要に応じて、私たち自身の販売、マーケティング、流通能力を確立し、維持し、拡大することにはリスクがある。例えば、販売員の募集や訓練は高価で時間がかかり、私たちの管理や業務開発資源を分散させ、将来の任意の製品発表を延期する可能性があります。販売チームを構築し、維持するためには、私たちの管理、運営、財務システムを継続して実施し、改善する必要がありますが、私たちはこれを効果的に行うことができないかもしれません。必要に応じて成長を管理できない場合は、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を混乱させたりする可能性があります。また、製品の発売に成功するために必要な販売チームの規模を過大評価したり、過小評価したりする可能性がある
私たちはまだKPI-012のために自分の商業組織や流通能力を確立していない。承認されれば，米国や潜在的な他の主要市場で比較的規模の小さい的確な内部販売チームを介してKPI−012を商業化し，PCEDの治療に利用できると信じているが，我々の仮定は不正確であることが証明されている可能性がある。未来に、私たちはもっと大きな販売チームが必要かもしれないし、費用は以前予想されていたよりもっと高いかもしれない。商業インフラを構築するための任意の候補製品の商業発表が延期されたり、何らかの理由で発生しなかったりすれば、商業化費用を早期または不必要に発生させる。これはおそらく
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コストが高く、もし私たちがこのような販売、マーケティング、そして流通人員を維持または再配置できなければ、私たちの投資は損失するだろう。
承認されれば、私たちが自分のKPI-012または私たちが開発した任意の他の候補製品を商業化することを阻害する可能性があります
| ● | 十分な数の効果的な販売とマーケティング担当者を募集し、訓練し、維持することはできません |
| ● | 政府支払者を含む第三者支払者から保険、適切な価格設定、十分な補償を受けて維持することはできない |
| ● | 販売員は臨床医に触れたり、十分な数の臨床医を説得して私たちの製品を出すことができません |
| ● | 販売者が提供するセット製品の不足は、より広い製品ラインを持つ会社と比較して競争劣勢になる可能性がある |
| ● | 必要であれば、独立した販売、マーケティング、および流通組織の確立、維持、および拡大に関連する予測不可能なコストおよび費用。 |
私たちの任意の候補製品をアメリカ以外の場所で商業化するために、いつ(あれば)マーケティング承認を求めるか、および/またはマーケティング承認を得ることはできませんが、マーケティング承認を求め、1つまたは複数の第三者との様々な協力、流通、共同販売促進、および他のマーケティングスケジュールによって、アメリカ以外のいくつかの市場でKPI-012の商業化を探索することができます。このような第三者協力、流通、または他のマーケティング配置のいずれかの下で、私たちの製品収入および収益性(もしあれば)は、私たち自身のマーケティング、販売、および流通KPI-012の場合を下回る可能性がある。私たちは将来開発可能な他の候補製品のためにアメリカ以外のマーケティング承認を求めることも考えられるかもしれません。もし私たちの任意の候補製品のために米国以外の規制機関の承認を求めることに決定した場合、第三者が保有する特許の許可および/または第三者特許権侵害のクレームに直面する追加の特許承認を求める必要があるかもしれない。
さらに、私たちは、第三者との販売、マーケティング、および流通KPI-012、または私たちが開発する可能性のある他の候補製品の配置を成功的に達成できないかもしれません、または私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれません。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意力を投入して、私たちがマーケティング承認を得た任意の候補製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが必要な時に私たちの販売、マーケティング、流通能力を確立し、維持することができなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちはマーケティングの承認を得た任意の候補製品を商業化することに成功しません。
私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。私たちの競争相手にははるかに財力の大きい大手製薬会社が含まれている。KPI-012および私たちが開発する可能性のある他の任意の候補製品は、承認されれば、既存のブランド、模造、およびラベル外製品とも競争するだろう。
新薬製品の開発と商業化競争は激しい。私たちは候補製品KPI-012で競争に直面しており、将来私たちが開発または商業化を求める可能性のある他の候補製品も世界各地の主要な製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー会社からの競争に直面するだろう。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関とその他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を展開し、特許保護を求め、研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する。
承認されれば，KPI-012はOxervateと競合すると予想される®これはPCED分野で唯一承認された処方薬だ。オゼロックス(cenegermin−bkbj)は2018年8月に神経栄養性角膜炎(NK)の治療に許可され，角膜感受性低下と角膜癒合不良を特徴とする退行性疾患であり，全PCED症例の約3分の1を占めると考えられた。オゼロックスは局所点眼液であり，1日6回，2時間ごとに8週間服用している。毎回投与するには、薬物製品が入った小瓶、バイアルアダプタ、使い捨てストロー、消毒ウェットティッシュを使用する必要がある。私たちが知っている限りでは
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現在、広範な PCED 集団の治療のために臨床開発中の製品候補は 2 つだけです。目薬として投与される天然高分子ヒアルロン酸の化学修飾形態である KIO — 201 は、現在、キオラ製薬株式会社によって PCED 患者を対象とした第 2 相臨床試験で研究されています。ネキサゴン®Amber Ophthalmics が開発しているコネクシン 43 を阻害するアンチセンスオリゴヌクレオチドは、重度の眼の化学的および / または熱的損傷に起因する PCED 患者を対象とした第 2 / 3 相臨床試験で現在研究中です。Amber Ophthalmics は Nexagon の研究計画を示している。 ®広い PCED 集団ですReGenTree ， LLC （ Timbetasin ） 、 Recordati S.p.A. を含む多くの企業が NK 治療のための製品候補の開発を追求しています。（ Udonitrectag ） と Claris Biotherapeutics ， Inc. 。（ CSB—001 ） 。
KPI−012は角膜縁幹細胞欠損症(LSCD)の潜在的競争相手を治療することも知られている。LSCDの競合製品および候補製品は、2つの幹細胞ベースの方法を含む。ABCB 5+角膜縁幹細胞は1/2期臨床試験研究を行っており，ヒト角膜縁から抽出した同種異体角膜縁幹細胞を用いて体外で増幅し，高度な治療薬製品として生産されているRHEACELL GmbH&Co.kg社によって開発されている。Holoclarは患者の眼の健康部分から抽出した自己角膜縁幹細胞を利用している。HoloclarはEUにより眼熱傷によるLSCDの治療に許可され，Chiesiによって開発された
もし私たちの競争相手が私たちの製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDAや他の規制機関のその製品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちが市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。私たちの競争相手は後発薬に基づいて提供する製品を開発するかもしれません。私たちの候補製品は臨床医師、患者、あるいは支払人に十分な追加の臨床利益を証明できないかもしれません。それによって、後発薬よりも価格が高いことが合理的であることを証明します。多くの場合、保険会社または他の第三者支払人、特に連邦医療保険は、生物類似および模倣薬製品の使用の奨励を求めている。
私たちと比較して、私たちが競争しているか、あるいは将来競争する可能性のある多くの会社は、研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング承認製品を獲得する上で、より多くの財務資源と専門知識を持っている。製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模の小さい会社や他のスタートアップ会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配されている。これらの第三者は合格した科学と管理者を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちの資源を移転し、私たちが重大な責任を負い、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります。
我々は，我々がヒト臨床試験で開発した候補製品(KPI−012を含む)の使用に関する製品責任曝露の固有リスクに直面している。もし私たちが開発する可能性のあるどんな製品も商業的に販売すれば、私たちはもっと大きなリスクに直面するだろう。もし私たちが私たちの候補製品や製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは大きな責任を招くだろう。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
| ● | 私たちが開発する可能性のある製品の需要が減少しました |
| ● | 私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を損なう |
| ● | 臨床試験参加者の脱退 |
| ● | 関連訴訟の巨額の抗弁費用 |
| ● | 実験参加者や患者に多額の報酬を与え |
| ● | 収入損失 |
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| ● | 経営陣が業務戦略を実行する時間と注意力を減らすこと |
| ● | 私たちが開発する可能性のあるどんな製品も商業化することに成功できない。 |
私たちは現在合計1000万ドルの製品責任保険を持っています。各事件の上限は1000万ドルで、これは私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれません。私たちが行っていることと計画中のKPI−012臨床試験を拡大すれば、私たちの保険カバー範囲を増やす必要があるかもしれない。KPI-012やマーケティング承認を得た任意の他の候補製品の商業化を開始する際には、私たちの保険カバー範囲をさらに増やす必要があります。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。
私たちの第三者への依存に関するリスク
我々は，締め切りまでにこのような試験を完了できないことを含め，第三者に依存して臨床試験を継続する予定であり，これらの第三者の表現は満足できない可能性がある
我々は，臨床研究機関，臨床データ管理組織，医療機関，臨床研究者のような第三者に依存して臨床試験を行い，これらの機関に依存して我々が開発した任意の候補製品の臨床試験を継続する予定である。私たちまたはこれらの第三者は、第三者が契約を履行できなかったことを含む、様々な理由でいつでも私たちとの契約を終了する可能性があります。もし私たちが代替計画を達成する必要があれば、私たちの製品開発活動を延期するかもしれない。
これらの第三者の臨床開発活動への依存は，これらの活動の制御を減少させたが，われわれの責任を軽減していない。例えば、私たちは私たちのすべての臨床試験が試験の全体的な研究計画と方案に従って行われることを確実にする責任がある。さらに、FDAは、データおよび報告の結果が信頼性および正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性、および機密性を保護するために、臨床試験結果を行い、記録し、報告するGCP基準を遵守することを要求する。実施中の臨床試験を指定された時間範囲で登録し，完成した臨床試験結果を政府後援のデータベースClinicalTrials.govに発表することも求められている。そうしないと罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない。
これらの第三者が契約上の義務を正常に履行しない場合、期待される期限を満たさない場合、または規制要件または当社の規定されたプロトコルに従って当社の臨床試験を実施しない場合、当社は当社の製品候補の販売承認を得ることができず、または取得が遅れる可能性があります。さらに、これらの第三者は、当社の競合他社を含む他の事業体と関係を持つ場合があります。
私たちはまた依存していて、引き続き他の第三者に依存して私たちの臨床試験の貯蔵と配布薬品の供給を期待しています。私たちのディーラーのどんな業績ミスも私たちの候補製品の臨床開発やマーケティング承認、あるいは製品の商業化を延期し、追加の損失をもたらし、私たちの潜在的な製品収入を奪う可能性があります。
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著者らは第三者とKPI-012を製造する契約を締結し、第三者と契約を締結し、著者らが開発した任意の他の候補製品に臨床前、臨床と商業供給を提供することを計画した。このような第三者への依存は、許容可能なコストで十分な数の候補製品またはそのような数を得ることができないリスクを増加させ、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
私たちは任意の候補製品を生産するための臨床前および臨床数の製造施設を所有または運営していない。我々はKPI−012の製造施設を所有または運営しておらず，現在のところ何の製造施設も構築する計画はない。KPI−012の臨床前と臨床試験およびKPI−012の商業生産(上場承認が得られれば)はいずれも第三者に依存しており，引き続き第三者による生薬と完成品の生産に依存することが予想される。我々はまた依存しており，KPI−012の包装，ラベル貼り，殺菌，貯蔵，流通，その他の生産物流に引き続き依存することが予想される。私たちはただKPI-012に関する有限供給プロトコルだけであり、これらの配置は商業供給に延長されない。私たちは調達注文の形でKPI-012の薬品と完成品供給を獲得し、KPI-012に関する長期承諾供給スケジュールはない。私たちは、KPI-012の現在の手配を維持できないかもしれないし、許容可能な条項で、または商業供給KPI-012の合意に根本的に達成できないかもしれない。また、我々が開発した任意の他の候補製品の臨床前、臨床と商業用品、包装、系列化、貯蔵、流通、その他の生産物流を第三者メーカーに依存して生産したい
我々は第三者メーカーに依存してバイオ製品候補製品KPI−012の薬物物質と製品を生産するため，関連リスクがある。生物製品を生産するのは複雑で、特に大量生産だ。生物製品は一貫的に生産され、明確な定義に符合する製造技術でなければならない。KPI 012は骨髄由来の骨髄間葉系幹細胞-S治療薬であり、独自細胞バンクから生産され、プロテアーゼ阻害剤と成長因子などの生物活性成分からなる。KPI-012の製造過程は、(1)作動細胞バンクから間葉系幹細胞を培養し、未処理条件培養液(無細胞分泌体)を生産する段階、(2)化学定義溶液としての薬剤の製造、および(3)薬品の調製と充填の3段階を含む。Combangio早期研究と1 b期臨床試験の薬物製品は平面培養モデルを用いて培養したが，進行中のKPI−012のChase 2 b期臨床試験のためにバイオリアクタ培養モデルを実施した。また，バイオリアクタ培養モデルをわれわれが計画した臨床試験とKPI−012の商業供給に用いる予定である。我々は，長期的な臨床開発を支援するために，第三者メーカーとともに我々の製造プロセスや能力を拡大し続けている。私たちは現在大量の麻薬物質のための余分な供給や二番目の供給源の手配を提供していない。また，KPI−012薬物製品は作業細胞バンクのバイアルから生産され，作業細胞バンクのバイアルは主細胞バンクのバイアルから生産された。KPI−012主細胞バンクおよび作業細胞バンクは、2つの異なる位置に格納される。私たちはこの2つの場所の細胞バンクを失い、細胞バンクを交換する必要があるため、私たちの製造業は深刻な影響を受ける可能性がある。
生産能力制限や市場遅延や中断により、我々の第三者メーカーは、我々の臨床試験に必要な数の候補製品を生産するために必要な原材料不足に遭遇する可能性があり、または承認された場合、製品化または需要増加を満たす候補製品を生産するのに十分な量の原材料不足に遭遇する可能性があり、競争相手や他の会社がこのような原材料を購入することによる不足、新冠肺炎疫病などの流行病や流行病に関連する不足を含む。私たちまたは私たちの第三者製造業者が十分な数のKPI-012または私たちが開発する可能性のある他の候補製品を生産するために必要な原材料を得ることができない場合、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
FDAは製造過程に対して厳しい要求を保持しており，第三者メーカーは会社がどの製品や候補製品の製造や販売を開始する前にもFDAの検査と承認を受け，その後も時々FDAの検査を受ける。サード·パーティ製造業者は、このような検査によって、または他の方法でFDAによる製品または候補製品の承認案を円満に達成することができず、FDA Form 483の観察通知、警告状または禁止または販売許可証の発行などの規制行動をもたらす可能性がある。任意の潜在的な規制行動の重症度に応じて、私たちの臨床的または商業的供給が中断または制限される可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。製造業者が製造プロセスを修正しようとしたり、さらには小さく見える変更を試みたりする場合、FDAは、製造プロセスにおける変化が製品に与える潜在的な差異を評価するために、出願人に比較可能な研究を要求する可能性がある。米国での上場承認を申請した候補製品については、比較可能な研究が必要かもしれません
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私たちが販売しようとしている製品は、私たちの臨床研究で評価された製品サプライヤーとは異なるメーカーによって供給されます。この研究を遅延設計して完成させ、FDAを満足させ、私たちの開発と商業化計画を延期または排除し、それによって私たちの収入と成長を制限するかもしれない。
第三者に依存してコンプライアンスおよび品質保証を行うこと、第三者が製造協定に違反する可能性があること、当社の独自の情報(私たちのビジネス秘密および技術的ノウハウを含む)が流用される可能性があり、第三者が私たちにとってコストが高い場合、または不便な場合に合意を終了または更新しないことを含む、第三者製造商会に依存することが追加的なリスクをもたらす。
第三者メーカーは、米国以外のcGMP法規や同様の規制要件を遵守できない可能性がある。私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規を遵守できなかったことは、臨床封印、罰金、禁止、民事処罰、遅延、許可の一時停止または撤回、許可証の取り消し、候補製品または製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、刑事起訴を含む制裁を実施する可能性があり、いずれも候補製品の供給に重大な悪影響を与え、私たちの業務および運営結果を損なう可能性があります。
KPI-012および私たちが開発する可能性のある他の任意の候補製品は、cGMP規制の下で動作する限られた数の適切な製造施設を得るために、他の候補製品および製品と競合する可能性がある。例えば、メーカーが第三者に買収され、契約製造業務から撤退した場合、私たちは以前、第三者メーカーの交換を要求された。メーカーを交換する過程は大きな時間遅延を招く可能性があり、将来的にメーカーの再交換を要求されれば、私たちが行っている臨床試験や開発スケジュールを延期する可能性があります。
KPI-012または私たちが開発した任意の他の候補製品の生産への当社の現在および予想される将来の依存は、私たちの将来の利益率およびタイムリーで競争力のあるマーケティング承認製品の商業化能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
生物製品の製造は複雑で、私たちの第三者メーカーは生産中に困難に直面するかもしれない。もし私たちの任意の第三者メーカーがこのような困難に遭遇した場合、私たちは臨床試験に候補製品を提供したり、患者に製品を提供する能力を提供し、承認されれば延期または阻止される可能性がある。
生物製品を製造し、特に大量生産し、よく複雑であり、革新技術を用いて生細胞を処理する必要があるかもしれない。各ロットの許可された生物は身分、強度、品質、純度と効力の徹底的なテストを経なければならない。生物製品の生産にはこの目的のために設計·検証する施設が必要であり，複雑な品質保証と品質制御プログラムが必要である。製造過程中の任意の場所の微小な偏差は、充填、ラベル、包装、貯蔵と輸送及び品質管理とテストを含み、すべてロット故障、製品のリコール或いは変質を招く可能性がある。生産過程が変化した時、著者らは臨床前と臨床データを提供することを要求される可能性があり、このような変化前後の製品の比較性、強度、品質、純度或いは効力を示す。我々のメーカーの施設で微生物、ウイルス、または他の汚染が発見された場合、これらの施設は汚染を調査および修復するために長い時間閉鎖する必要がある可能性があり、臨床試験を延期し、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
そのほか、大規模生産が臨床試験或いは商業規模に応用されるリスクはコスト超過、技術拡大の潜在問題、技術再現性、安定性問題、cGMP、ロット一致性と原材料の適時可獲得性などを含む。我々がKPI-012または将来開発可能な任意の候補製品に対する規制機関の承認を得ても、当社のメーカーがFDAまたは他の同様の外国規制機関が許容可能な規格に従って承認された製品を生産して、その製品の潜在的な商業発表要件または将来の潜在的需要を満たすのに十分な数の製品を生産することができる保証はない。もし私たちのメーカーが臨床試験や商業化のために十分な数を生産できなければ、私たちの開発と商業化の努力は損なわれ、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の見通しに悪影響を及ぼすだろう。
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著者らはCIRM援助KPI-012への依存は著者らの研究開発仕事の不確定性を増加させ、著者らにいくつかのコンプライアンス義務を適用し、KPI-012の商業化コストを増加させる可能性のある要求を提出した。
著者らが開発したKPI-012の資金の一部はカリフォルニア再生医学研究所(CIRM)の奨励から来ている。2023年8月2日、当社の完全子会社Combangioは、PCED治療のために行われているKPI-012計画、および計画されている製品およびプロセス特性および分析開発をサポートするための1500万ドルの奨励協定、すなわちCIRM賞をCIRMと締結した。CIRM賞は共同出資要求の制約を受けており，この要求により，CombangioはKPI−012の開発に特定の最低金額をかけて全奨励額を得ることが義務付けられており，主にCombangioによるChase臨床試験の進展に関する指定マイルストーンが実現した場合にのみ，Combangioに奨励下の残り910万ドルを支払うことが義務付けられている。CIRM賞での共同援助要求に達しなかったり、CIRM賞要求の時間内にマイルストーンに達しなかったりした場合、CIRM賞での全額援助を受けることができない可能性がある。予定完了日の4ヶ月以内にマイルストーンに達していない場合、CIRMはCIRM賞による支払いを永久的に停止することができる。CIRM賞に要求された時間枠内でこれらのマイルストーンを達成するか、または全くできないことを確認することはできませんので、この賞の残りの910万ドルは決して受け取っていないかもしれません。また、CIRMがCombangioがCIRM賞の条項および条件を遵守していないと自ら決定した場合、CIRMは支払いを一時停止または永久に停止することができる。さらに、CIRM賞下の支出は、カリフォルニア州幹細胞研究および治療基金の資金利用可能性に依存しており、これは私たちがコントロールできるものではない
CIRM賞には財務条件も規定されており，承認されればKPI−012の商業化コストが増加する可能性がある。CIRM賞の条項によると、Combangioは、CIRM賞によって生成された任意の製品、サービスまたは承認薬の純売上のために特許権使用料を支払う義務があり、金額は、製品、サービスまたは承認薬物が初めて商業販売される日までの100万ドル当たり0.1%、および特許権使用料または基本特許権使用料の形でCIRM奨励資金金額の9倍の時間を支払う。また、基本特許使用料が満足された後、Combangioは、そのような発明をカバーする最後の満了特許が満了するまで、CIRMによって援助された任意の発明に対して毎年5億ドルを超える純売上高の1.0%の特許使用料を支払う義務がある
また，CIRM賞に関する重大なコンプライアンス要求，例えば報告，通知，記録保存と監査要求は，内部と外部資源が必要となる可能性があり，我々の業務コストが増加する可能性がある
CIRM賞の要求を守らないとオックスフォード金融会社と締結した融資協定を違約する可能性があります。私たちの融資プロトコルによれば、私たちがCIRM賞の下で資金を獲得し、私たちまたはCombangioがCIRM賞の要求を遵守できなかったために、CIRMに500，000ドルを超える資金の返還を要求された場合、またはそのような資金を使用していない場合、またはCIRMが任意の理由でそのような資金を回収する権利を行使した場合、100万ドルを超える資金をCIRMに返金することが要求される場合、違約イベントに属する。このような違約事件は私たちの融資協定の満期金額の増加を加速させるかもしれない。この場合、私たちは支払い速度を加速させることができない可能性があり、貸手は担保債務担保を強制的に執行する担保権益を求めることができる。未返済債務の返済を加速させることは、持続的な経営企業としての私たちの能力に大きな疑いを抱かせ、私たちの運営や資本支出需要に資金を提供できる期限を短縮し、私たちの財務状況や私たちの業務戦略を実行する能力に悪影響を及ぼすだろう
また、CIRM賞のため、私たちはカリフォルニア州が私たちが開発したいくつかの技術を使用することを禁止する権利がないかもしれない。CIRM賞によれば、カリフォルニア政府は、任意の地域および使用分野におけるCIRM助成の技術の非排他性、部分排他性または排他的権利を第三者に付与することを含むことができ、もしそれがそのような行動が必要であると判断した場合、CombangioがCIRM助成の技術の実際の応用を実現するために合理的な努力をすることができなかった場合、合意された取得および価格設定要求を遵守できなかった場合、またはカリフォルニア州知事が発表した公衆衛生緊急事態に対応するために行動しなければならないからである。
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私たちは第三者と協力して私たちの候補製品を開発したり、それを商業化するかもしれない。もし私たちの協力が成功しなければ、私たちはこの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。
我々は、第三者との様々なタイプの協力、流通、および他のマーケティング手配を利用して、KPI-012または私たちが開発した任意の他の候補製品を開発および商業化したいと考えており、これらの製品の米国以外の市場でのマーケティング承認を求めたり、獲得したりしている。もし私たちの候補製品のためにアメリカで自分の販売、マーケティング、流通能力を確立していなければ、あるいはそのような第三者配置が他の面で有益であると判断すれば、私たちはまた第三者と手配を達成し、アメリカでこれらのサービスを提供することができます。私たちはまた私たちの候補製品の開発と商業化のために第三者パートナーを探すかもしれない。例えば，我々が開発可能な候補製品に対してINDを支援する研究を開始する前に，潜在的なパートナーシップ機会を考慮する可能性がある.私たちの販売、マーケティング、流通、開発、許可、またはより広範な協力手配において可能なパートナーは、大中型製薬会社、地域的、全国的な製薬会社、およびバイオテクノロジー会社を含む。私たちは現在このような計画に参加していない。しかし、もし私たちが将来どの第三者ともこのような計画を達成すれば、私たちの協力者が私たちの候補製品の開発または商業化に投入する資源の数と時間を限られた制御を行うことができるかもしれない。私たちがこれらの計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの計画の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力と努力にかかっているだろう。
私たちの協力は多くのリスクをもたらすかもしれません
| ● | 協力者は彼らがこれらの協力に適用する努力と資源の数と時間を決定する上で大きな裁量権を持っている |
| ● | 協力者は期待通りに義務を履行していないかもしれない |
| ● | 協力者は、我々の候補製品を開発し続けることができないか、または臨床試験または他の研究の結果、協力者の戦略的重点または利用可能な資金の変化または外部要素(例えば、買収)に基づいて、開発計画を継続しないか、または更新することを選択することができ、これらの要素は、資源を移転したり、相互競争の優先順位を創造したりすることができる |
| ● | 協力者は、マーケティングの承認を得た私たちの候補製品を商業化してはならない、または協力者の戦略的重点または利用可能な資金の変化または買収のような外部要因に基づいて、資源を移転したり、相互競争の優先順位を創造したりする商業化計画を継続しないか、または継続しないか継続するか、または継続しないか、または継続して商業化計画を継続するか、または継続することができる |
| ● | 協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは臨床試験候補製品の新しい調合を要求することができる |
| ● | 提携者が競争力のある製品がより成功的に開発される可能性があると考えている場合、または私たちの製品よりも経済的に魅力的な条項で商業化できる場合、協力者は、第三者開発と直接または間接的に私たちの候補製品と競合する製品を独立して開発することができ、または第三者開発と直接または間接的に競合する製品を開発することができる |
| ● | 私たちと協力して発見された候補製品は、私たちの協力者によって彼ら自身の製品または候補製品と競争するとみなされるかもしれません。これは、協力者が資源を投入して私たちの候補製品を商業化することを停止する可能性があります |
| ● | 私たちの1つまたは複数の候補製品にマーケティングおよび流通権利を有し、規制承認を得た協力者は、そのような製品または製品をマーケティングおよび流通するために十分なリソースを投入していない可能性がある |
| ● | 協力者との相違は、特許権、契約解釈または第一選択の開発過程における分岐を含み、候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了を招く可能性があり、以下の点で追加的な責任を負う可能性がある |
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| 製品候補、または訴訟または仲裁につながる可能性があり、いずれも管理者の注意および資源を移動させ、時間も高価である |
| ● | 協力者は、私たちの知的財産権を正確に維持したり、守ったりすることができないかもしれないし、何らかの方法で私たちの固有の情報を使用して、それによって訴訟を引き起こし、それによって、私たちの知的財産権または固有の情報を無効にしたり、私たちを潜在的な訴訟に直面させたりすることができる |
| ● | 協力者は第三者の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害する可能性があり、これは私たちを訴訟と潜在的な責任に直面させる可能性がある |
| ● | 協力者の便宜のために、協力を終了するかもしれませんが、終了すれば、適用可能な候補製品をさらに開発または商業化するために追加の資金を集める必要があるかもしれません。 |
協力協定は、候補製品や製品の開発または商業化を最も効果的な方法で招くことができないかもしれないし、全くそうではないかもしれない。もし私たちが行ったいかなる協力が製品の開発と商業化に成功しなかった場合、または私たちの協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちはその協力によって未来の研究資金、マイルストーン、または印税支払いを得ることができないかもしれない。もし私たちがこれらの合意に基づいて期待した資金を受け取っていなければ、私たちの候補製品の開発は延期されるかもしれません。私たちは私たちの候補製品を開発するために追加の資源が必要かもしれません。ここで説明した製品開発、規制承認、商業化に関するすべてのリスクは、私たちの協力者の活動にも適用されます。
さらに、私たちの契約義務に対する制約の下で、私たちの協力者が業務統合に参加すれば、私たちの許可された任意の製品または候補製品の開発または商業化を低減または終了する可能性があります。もし私たちの協力者が私たちとの合意を終わらせたら、私たちは新しい協力者を引き付けることがもっと難しく、商業と金融界での私たちの認知が損なわれる可能性があることを発見するかもしれない。
もし私たちが協力を作ることができなければ、私たちは私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれないし、私たちの業務は悪影響を受けるかもしれない。
私たちのいくつかの候補製品について、私たちは製薬会社やバイオテクノロジー会社と協力して私たちの候補製品を開発したり、私たちの候補製品を潜在的に商業化することにしたかもしれません。私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、臨床試験の設計または結果、FDAまたは米国国外の類似規制機関の承認の可能性、候補研究製品の潜在的市場、そのような候補製品の製造および患者への送達のコストおよび複雑性、競争製品の潜在性、私たちの技術所有権の不確実性、挑戦の利点を考慮せずにこのような所有権に挑戦する場合、存在する可能性のある不確実性、および一般的な業界および市場状況を含むことができる。協力者はまた、同様の協力可能な指示を得るための代替候補製品または技術を考慮することができ、そのような連携が、私たちと私たちとの連携よりも私たちの候補製品に魅力的であるかどうかを考慮することができる。将来のライセンス契約によっては、潜在的な協力者と特定の条項の合意を締結することができないように制限される可能性もあります。協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。
もし私たちがタイムリーに、受け入れ可能な条項によって、または適切なパートナーと合意できない場合、私たちは候補製品の開発を削減し、その開発計画または私たちの1つまたは複数の他の開発計画を削減し、候補製品の潜在的な商業化を延期したり、販売またはマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが自分で援助して開発や商業化活動に従事することを選択すれば、私たちはより多くの専門知識と追加的な資本を得る必要があるかもしれないが、これらは私たちが受け入れられない条件や根本的には得られないかもしれない。もし私たちが協力できず、必要な資金や専門知識がなければ
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製品開発や商業化活動では、私たちの候補製品をさらに開発したり、市場に出したりすることができないかもしれませんし、私たちの製品プラットフォームを開発し続けることもできません。
私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちは、私たちの技術または候補製品のために特許保護を獲得して維持することができないかもしれないし、または獲得された特許保護範囲が十分に広くないか、または実行可能ではない可能性があり、それにより、私たちの競争相手が私たちと同様または同じ技術、製品、および候補製品を開発および商業化することができ、私たちの技術および候補製品を商業化することに成功する能力が損なわれる可能性がある。
私たちの成功は、私たちが米国および他の国で私たちの独自技術および候補製品(KPI-012を含む)の特許保護を獲得し、維持する能力に大きく依存する。私たちは、米国およびいくつかの外国司法管轄区域で、私たちの独自の技術および候補製品に関連する特許出願を申請することによって、私たちの独自の地位を保護しようと努力している。
特許訴訟プロセスは高価で時間がかかり、私たちは提出、維持、または起訴していないかもしれないし、合理的なコストで、または適時に提出し、維持し、起訴することができないかもしれないし、すべての必要または望ましい特許または特許出願を起訴することもできないかもしれない。特許保護を受ける前に、私たちの研究開発成果で特許を申請できる側面を識別できない可能性もあります。
製薬、生物技術と医療機器会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連し、近年ずっと多くの訴訟のテーマである。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちの未解決および将来の特許出願は、私たちの技術または候補製品を保護するために、または他社が競争技術および製品を商業化することを効果的に阻止するために、米国または他の国または地域で特許を発行することができないかもしれない。また、外国の法律は米国の法律のように私たちの権利を保護しないかもしれないが、米国特許商標局と外国特許庁が特許を付与する際に適用される基準は常に統一的または予測可能ではない。例えば，米国の特許法とは異なり，欧州特許法は人体治療方法の特許性を排除し，付与される特許請求の範囲に実質的な制限を加えており，その範囲が具体的に開示された実施形態よりも広い。科学文献中の発見発表は往々にして実際の発見に遅れており、米国と他の司法管轄区の特許出願は通常、申請18ヶ月半後に発表され、時には全く発表されないこともある。したがって、私たちまたは私たちのライセンス者が、私たちが所有または許可した特許または係属中の特許出願において最初に要求された発明であるかどうか、または私たちまたは私たちのライセンス者が、そのような発明のために特許を保護した最初の人であるかどうかを決定することはできません。特許や出版物のデータベースやそれらを検索する方法は生まれつき限られているため，発行され処理されているすべての特許出願のすべての範囲を知らない可能性がある.したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は不確定である.私たちの未解決および未来の特許出願は、私たちの技術または候補製品の全部または一部を保護するために、または他社が競争相手の技術、製品、および候補製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。特に、任意の特許出願の訴訟中に、その出願に基づく任意の特許の発行は、我々が提案する特許請求の範囲の特許性を支援するために、追加の臨床前または臨床データを生成する能力があるかどうかに依存する可能性がある。私たちは十分な追加データをタイムリーに生成できないかもしれないし、全く生成できないかもしれない。また，米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。
私たちが所有し許可された特許出願が特許の形態で発表されても、それらの発表形態は、私たちの独自技術および候補製品に意味のある保護を提供し、競争相手が私たちと競争することを阻止したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してくれたりすることはない。私たちの競争相手は、類似または代替技術、製品または候補製品を非侵害的に開発することによって、私たちの所有または許可された特許を迂回することができるかもしれない
特許の発行は、その発明性、所有権、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちが所有し、許可している特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。このような疑問は、排他性の喪失や特許請求の範囲の縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性がある
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これは、他人が同様の技術、製品または候補製品を使用または商業化することを阻止または阻止する能力を制限するか、または私たちの技術および候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。
もし私たちがハッジ·ワックスマン法案に基づいてアメリカと外国で類似した法律によって特許期間を延長することができなければ、私たちの候補製品のマーケティング排他的期間を延長することができ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
FDAによる我々の候補製品の上場承認の期間、期限、詳細によると、“ハッジ·ワックスマン法案”によると、各候補製品またはその使用をカバーする米国特許のうちの1つは、最長5年間の特許期間延長を得る資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン法は、FDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、各FDAが承認した製品に対して最大1つの特許を延長することを可能にする。特許期間の延長は、製品が承認された日から合計1400年を超えてはならず、当該承認された薬品、その使用方法又はその製造方法に関連する請求項のみが延長されることができる。また、FDAによって承認された製品の有効成分がFDAによって承認された以前の製品において規制審査および承認された場合、FDAが承認した製品の規制審査期間は、特許期間を延長するための基礎となってはならない。私たちの候補製品が規制部門の承認を得られれば、特定の国/地域でも特許期間を延長することができる。しかしながら、試験段階または監督審査中に職務調査を行うことができなかったこと、適用された最終期限内に出願を提出できなかったこと、関連特許が満了する前に出願を提出できなかったこと、または適用要件を満たすことができなかったことが理由で、米国または他の任意の国/地域で特許期間を延長することができない可能性がある。また、政府当局が提供する延期期限およびそのような延期期間のいずれかの特許保護範囲は、私たちが要求しているものよりも短い可能性がある。
もし私たちが特許期間の延長や回復を得ることができない場合、あるいはどのような延長の期限が私たちが要求しているよりも短い場合、私たちは私たちの製品を独占販売する権利がある期間が短縮される可能性があり、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後にもっと早く競争製品の承認を得るかもしれません。私たちの収入は減少するかもしれません。実質的かもしれません。
私たちは“ハッジ·ワックスマン法案”に基づいて、私たちの候補製品をカバーするアメリカ特許の特許期間を延長しない可能性があります。たとえその特許が特許期間を延長する資格があっても、あるいはそのような延長を獲得した場合、その期間は私たちが求めているよりも短いかもしれません。また、私たちが許可した特許については、“ハッジ·ワックスマン法案”に基づいて米国特許商標局に特許期間を延長する請願書を提出することを含む起訴を制御する権利がない可能性がある。したがって，我々のライセンス特許が“ハッジ·ワックスマン法案”によって特許期間を延長する資格がある場合，米国特許商標局に特許期間を延長する請願書を提出または獲得するかどうかを制御できない可能性がある。
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私たちは私たちの特許や他の知的財産権を保護したり強制したりする訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手および他の第三者は、私たちが所有し、許可している特許、商業機密、または他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害する可能性がある。したがって、侵害、流用、または不正使用に対抗するために、私たちは、費用がかかり、時間がかかる可能性がある侵害または流用クレームまたは他の知的財産権に関する訴訟を提起することを要求される可能性がある。私たちが認定された侵害者に対するいかなるクレームも、私たちが彼らの特許を侵害したと主張したり、私たちが主張した特許が無効だと主張したりするように、これらの当事者に反クレームを促す可能性があります。さらに、特許侵害または他の知的財産権に関連する訴訟では、裁判所は、私たちの特許の全部または一部が無効であるか、または強制的に実行できないと判断し、その特許の権利要件を狭く解釈するか、または私たちの特許が関連する技術を含まないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を無効が宣言されるか、強制的に実行できない、または狭い解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの任意の特許出願が発行された特許を生成できないリスクに直面させる可能性がある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟では、私たちのいくつかの機密情報または商業秘密が開示によって漏洩される可能性がある。
私たちは、第3の方向の米国特許商標局が以前の技術の事前発行を提出したか、または反対、派生、再審査、当事者間の審査、付与後審査、または米国または他の場所での介入手続きのような他の論争された手続きに巻き込まれ、私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦する可能性がある。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、無効にしたりして、第三者が私たちの技術または候補製品を商業化し、私たちに支払う必要がなく、または第三者特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができなくなることを可能にする可能性があります。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
米国では，FDAは臨床医が製品ラベルに記載されていない用途のために製品を承認する処方を禁止していない。ラベル外処方を用いて指導した製品は著者らの治療方法特許を侵害する可能性があるが、このやり方は医学専門科ではよく見られ、特にアメリカでは、このような権利侵害行為は発見、予防或いは起訴が困難であり、私たちの業務、経営業績と財務状況に負の影響を与える可能性がある。
第三者は、私たちが知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
当社のビジネス成功は、KPI-012の開発、製造、マーケティング、および当社が将来開発する可能性のある任意の他の候補製品の能力、および第三者知的財産権および他の独自の権利を侵害、流用、または他の方法で侵害することなく、当社の独自技術を使用する能力に依存します。バイオテクノロジーと製薬産業では、かなりの数の知的財産権訴訟がある。私たちは、競争相手または非執行実体からのクレームを含む、私たちの候補製品および技術に対する侵害訴訟クレームの一方になるか、または関連する製品収入がなく、私たち自身の特許の組み合わせが彼らに抑止力がない可能性がある。さらに、私たちは将来的に私たちの特許の組み合わせまたは第三者特許に関する対抗性訴訟または訴訟の当事者になるかもしれない。このような訴訟はまた、米国特許商標局または外国特許庁で行われる異議、当事者間の審査、再審、介入、または派生訴訟のような係争のあるライセンス後訴訟を含むことができる。
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カタログ表
提訴や論争のある訴訟手続きの法的敷居が低いため，勝訴確率の低い訴訟や訴訟手続きが提起される可能性があり，弁護には大量の資源が必要である.訴訟と論争のある訴訟手続きはまた高価で時間がかかるかもしれないが、私たちのこのような訴訟手続きの中の相手は私たちよりも多くの資源を投入してこのような法的行動を起訴する能力があるかもしれない。もし私たちの候補製品が商業化され始めたら、このような訴訟と訴訟に巻き込まれるリスクが高まるかもしれない。第三者は既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて私たちに侵害請求をするかもしれない。私たちは私たちの候補製品とその用途に関連する可能性のあるこのすべての知的財産権を知らないかもしれない。したがって、私たちは、私たちの任意の候補製品や私たちの開発と商業化が、いかなる第三者の知的財産権を侵害したり、他の方法で侵害することもないということを確実に知ることはできない。
もし私たちが第三者の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害することが発見された場合、承認された場合、製品候補および技術は、任意の製品の開発、製造、マーケティング、および販売を継続するために、第三者からライセンスを取得することを要求される可能性がある。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。私たちが許可を得ることができても、それは非排他的である可能性があり、競争相手が私たちに許可された同じ技術にアクセスできるようにし、大量の許可と印税の支払いを要求することができるかもしれない。私たちは裁判所の命令を含めて、権利侵害技術、製品、または候補製品の商業化を停止させることを余儀なくされるかもしれない。さらに、故意に特許を侵害していることが発見され、顧客や協力者に賠償を余儀なくされる可能性がある場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負うと判断される可能性があります。権利侵害発見は禁止令を招く可能性もあり、候補製品の商業化を阻止したり、いくつかの業務運営を停止させたりすることは、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。また、私たちは私たちの候補製品を再設計し、新しい規制承認を求め、契約協定に基づいて第三者を賠償することを余儀なくされる可能性がある。我々が第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは，我々の業務に類似した負の影響を与える可能性がある.
特許保護の獲得と維持は、政府特許機関が提出した様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要件に適合しない場合、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期的な維持、継続期間、および年金費用は、私たちが所有し許可されている特許および特許出願の有効期間内にいくつかの段階に分けられ、または毎年米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。場合によっては、私たちは、私たちの許可パートナーに依存して、関連する特許エージェントにこれらの費用を支払うか、またはその手続きおよび文書規則を遵守するかもしれません。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願が放棄または失効される可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答することができなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することを含む。もし私たちまたは私たちの許可者が私たちの候補製品をカバーする特許および特許出願を維持できなかった場合、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
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KPI-012は、他社または機関によって独占的に許可された特許権によって保護される。もしこれらの第三者が私たちとの合意を終了したり、関連特許を維持または強制実行できなかったり、または私たちが他の方法でこれらの特許に対する権利を失った場合、私たちの競争地位と私たちの市場上の任意の製品の市場シェアは、承認されれば損害を受けるだろう
私たちの特許の組み合わせの一部は内部的に許可されている。したがって、私たちはライセンス契約の側であり、私たちの業務のいくつかの側面は、他の会社または機関が所有する特許および/または特許出願に依存する。特に，我々はKPI−012に関連する特許シリーズの独占ライセンスを持っている。私たちはスタンフォード大学のライセンスに依存してKPI-012に関連するいくつかの特許権を取得する。Combangioとスタンフォード大学との間のライセンス契約またはスタンフォード大学ライセンス契約は、特定の勤勉さ、マイルストーン支払い、特許権使用料、その他の義務を私たちに課し、許可を維持するために、開発スケジュールを遵守するか、または許可を維持するために、最大限の努力または商業的に合理的な努力をすることを要求します。適用されるライセンス契約が満了または終了した場合、またはスタンフォード大学ライセンス契約下の義務を履行できなかった場合、ライセンス内の特許および特許出願に関する私たちの権利が失われる可能性がある。私たちの将来の業務発展の一部として、私たちは許可内の特許と特許出願について追加の許可協定を締結することができ、この協定によると、私たちはこのような特許の準備、提出、起訴、維持、執行、および弁護の支配権を維持しないかもしれない。もし私たちがどんな理由でもこれらの特許権を維持できなければ、私たちの候補製品を開発して商業化する能力は実質的に損なわれる可能性があります。
私たちの許可側は特定の特許出願を起訴することに成功しないかもしれません。これらの特許出願は彼らによって制御されており、私たちはこれらの特許出願に基づいて許可を得ています。私たちの業務はこれらの特許出願に依存しています。これらのアプリケーションが特許を発行しても，我々の許可者はこれらの特許を維持できない可能性があり，第三者侵害者に訴訟を提起しないこと，侵害を証明できないこと，あるいは特許が無効または強制的に実行できない反クレームを正当化できない可能性がある.
私たちがそれから知的財産権を獲得した当事者に関するリスクも、私たちがコントロールできない場合に起こる可能性がある。私たちが最善を尽くしたにもかかわらず、私たちの許可側は結論を出すかもしれません。私たちは私たちの知的財産権協定に深刻に違反しているので、知的財産権協定を終了し、これらの知的財産権協定がカバーする製品を販売できないかもしれません。私たちの知的財産権協定が終了した場合、あるいは基礎特許が予想される市場排他性を提供できなかった場合、競争相手は規制部門の承認を求め、私たちと類似または同じ製品を販売する権利があるだろう。さらに、私たちの知的財産権協定が終了した場合、私たちの以前の許可者および/または譲渡者は、許可または譲渡された特許および特許出願に含まれる技術の使用を阻止することができる。これは私たちの競争力のある業務地位、私たちの財務状況、経営業績、業務の将来性に重大な悪影響を及ぼすかもしれません。
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私たちが所有または許可しているいくつかの知的財産権は、政府が資金援助したプロジェクトによって発見される可能性があり、したがって、“パレード”の権利、いくつかの報告要件、およびアメリカ工業の選好のような連邦法規の制約を受ける可能性がある。これらの規定を遵守することは、私たちの独占権を制限し、報告要求に資源を費やし、非米国メーカーと契約を締結する能力を制限しなければならないかもしれない
私たちが所有または許可しているいくつかの知的財産権はアメリカ政府の資金を使用することによって生まれたため、いくつかの連邦法規の制約を受ける可能性がある。例えば、KPI−012のいくつかの態様は、米国政府の資金を利用して開発されている。したがって、1980年の“ベハ-ドール法案”によると、米国政府はKPI-012に具現化された知的財産権に対して何らかの権利を持っている可能性がある。これらの米国政府が政府援助計画の下で開発したいくつかの発明の権利は、任意の政府の目的のために発明を使用する非排他性、譲渡不可能、撤回不可能な世界的許可を含む。さらに、米国政府は、(I)発明を商業化するのに十分なステップをとっていないこと、(Ii)公衆衛生または安全需要を満たすためには、政府が行動することが必要であること、または(Iii)政府が公衆使用に対する連邦法規の要求を満たすために行動することが必要であることを前提として、第三者に上述した任意の発明の独占的、部分的、または非独占的許可を付与することを要求する権利がある(“デモ権利”とも呼ばれる)。もし我々が政府に発明を開示しておらず，また規定された期限内に知的財産権登録申請を提出していなければ，米国政府もこれらの発明の所有権を得る権利がある.さらに、米国政府は、所定の期間内に特許出願を提出していないどの国でも、これらの発明の所有権を取得することができる。政府援助の計画の下で生成された知的財産権もいくつかの報告要求によって制約されており、この要求を守るには大量の資源が必要かもしれない。さらに、米国政府は、主題発明を含む任意の製品または主題発明を使用することによって製造された製品は、実質的に米国で製造されなければならないことを要求する。知的財産権所有者が、合理的ではあるが成功しない努力をしたことを証明することができ、同様の条項で米国で大量生産される可能性のある潜在的な許可者にライセンスを付与することができる場合、またはこの場合、国内製造が商業的に不可能である場合には、製造優先権要求を免除することができる。このような米国メーカーの選好は、このような知的財産権がカバーする製品について非米国製品メーカーと契約する能力を制限する可能性がある。さらに、私たちの現在または未来の任意の知的財産権が米国政府の資金を使用することによって生成される限り、ベハ-ドールの規定も同様に適用される可能性がある。したがって、政府は上記のいずれの権利の行使に対しても、私たちの競争地位、業務、財務状況、経営結果、将来性を損なう可能性がある。
また、2023年12月、国家標準·技術研究所(NIST)は、3月の権利行使を考慮した機関間指導枠組み草案、またはフレームワーク草案を発表し、パブリックコメントを求めた。フレームワーク草案は、機関がベハ-ドール法案に基づいて進入権を行使するか否かを決定する際に考慮可能な要素を規定し、価格は、薬物または他の納税者が援助する発明が公衆に開放されていないことを決定する要素であってもよいことを初めて明確に規定している。NISTは現在，提案された枠組み草案について公衆の意見を求めている.連邦政府は価格をデモを決定する要因の一つとし、“デモ”の権利を行使する可能性があり、これは私たちの将来の製品に対する需要の減少を招く可能性があり、これは私たちの運営業績や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、適用された法律や法規を遵守しないいかなる行為も、私たちの業務を損ない、私たちの経営陣の注意をそらす可能性があります。
もし私たちが知的財産権許可と第三者との融資手配における私たちの義務を履行できなければ、私たちは私たちの業務に重要な権利を失うかもしれない。
私たちのスタンフォード大学許可協定によると、私たちはKPI-012に関連するいくつかの特許権を許可し、印税と他の財務義務、その他の実質的な履行義務を適用します。私たちはまた第三者と追加の許可と融資手配を締結する可能性があり、勤勉さ、開発と商業化スケジュール、記念碑的な支払い、特許権使用料、保険、その他の義務を私たちに強要するかもしれない。現在または将来の許可および協力協定の義務を履行できない場合、私たちの取引相手は、これらの合意を終了する権利がある可能性があり、この場合、これらのプロトコルによってカバーされる任意の製品または候補製品を開発、製造、またはマーケティングすることができない場合があり、または合意下の他の処罰に直面する可能性がある。このような状況はどんな製品や候補製品の価値を下げるかもしれない。このような合意を終了したり、これらの合意の下で私たちの権利を減少またはキャンセルすることは、私たちが新しい合意または回復した合意を交渉しなければならないことを招くかもしれない
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あるいは私たちが重要な知的財産権や技術に対する私たちの権利を含む、これらの合意の下で私たちの権利を失うことになる。
また、スタンフォード大学は、スタンフォード大学ライセンス契約に深刻に違反しているため、この合意を終了し、スタンフォード大学ライセンス契約とカバーしている製品を販売できない可能性があると結論するかもしれません。スタンフォード大学ライセンス契約が終了した場合、または基礎特許が予想される市場排他性を提供できなかった場合、競争相手は、規制部門の承認を求め、私たちと同様または同じ製品を販売する権利がある。さらに、我々のスタンフォード大学ライセンス契約が終了した場合、スタンフォード大学および/またはその譲渡者は、許可または譲渡された特許および特許出願に含まれる技術の使用を阻止することができる。もし私たちが(私たちの支払い義務を履行できなかったことを含む)合意に違反し、このような違反を十分に解決していない場合、スタンフォード大学許可協定に従って私たちに許可された技術の権利はスタンフォード大学に回復され、スタンフォード大学は何の費用も負担しない。これは私たちの競争業務の地位、私たちの財務状況、私たちの経営業績、そして私たちの業務の見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれません
また，我々が現在第三者から知的財産権や技術許可を得ているプロトコルは複雑であり，このようなプロトコルのいくつかは様々な解釈の影響を受ける可能性がある.可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可スケジュールの能力を維持していることを阻害または損害した場合、影響を受けた製品や候補製品の開発および商業化に成功することができない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権と固有の権利を保護できないかもしれない。
世界のすべての国で私たちの候補製品の申請、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高く、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護できないかもしれない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護や許可証を持っている地域に輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジー製品に関する保護の実行に賛成せず、私たちの特許を侵害したり、私たちの知的財産権および独自の権利に違反する競争製品を販売することを阻止することを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの知的財産権と独自の権利を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことは、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちの知的財産権および独自の権利を世界各地で強制的に実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネス的優位性を得るのに十分ではないかもしれません。
2023年6月1日から，欧州特許出願と特許は統一特許裁判所(UPC)の管轄を受ける可能性がある。単一特許制度の下で，特許が付与されると，欧州の出願はUPCによって管轄される単一特許となる権利がある。UPCは新しい裁判所制度であるため、裁判所はほとんど前例がなく、いかなる訴訟の不確実性を増加させている。まだUPC管轄内にある特許は、UPCによる単一撤回挑戦を受けやすい可能性がある
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UPCのすべての署名国でこの特許を無効にする可能性がある。私たちはどんな潜在的な変化の長期的な影響も確実に予測できない。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を付与することを余儀なくされた場合、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
私たちは、私たちの従業員や私たちが彼らの知的財産権を流用したと主張したり、私たち自身の知的財産権の所有権を要求したりする第三者のクレームを受けるかもしれない。
私たちと私たちの許可者の多くの従業員と請負業者は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む他のバイオテクノロジー、医療機器、または製薬会社に雇われていた。私たちは、私たちの従業員および請負業者が、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、これらの個人が、そのような任意の従業員前雇用者の知的財産権(商業秘密または他の固有情報を含む)を使用または開示することによって告発される可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。
また、私たちの政策は、知的財産権開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が、このような知的財産権を私たちに譲渡する協定に署名することを要求していますが、実際に私たちが自分たちの知的財産権を開発しているすべての側とこのような合意を実行することができないかもしれません。また，我々の許可者が自分の従業員や請負業者から同様の譲渡合意を得たかどうかを制御することはできない.私たちと彼らの譲渡協定は自動的に実行されないかもしれないし、違反される可能性があります。私たちまたは私たちの許可者は第三者にクレームを出させられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権とみなされていることを確認するために、私たちのクレームを弁護することができます。
もし私たちまたは私たちのライセンシーがこのようなクレームを起訴または弁護できなかった場合、金銭損害賠償の支払いに加えて、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの競争業務の地位と将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。このような知的財産権は第三者に付与することができ、私たちは第三者から許可を得て、私たちの技術や製品を商業化する必要があるかもしれませんが、これらの技術または製品は商業的に合理的な条項で獲得できないか、または全く得られないかもしれません。このようなクレームの起訴や抗弁に成功しても、訴訟は巨額の費用を招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
知的財産権訴訟や他の知的財産権に関する法律手続きは、私たちに大量の資源を費やし、私たちの人員のその正常な職責に対する関心を分散させる可能性がある。
解決策が私たちに有利であっても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や訴訟手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりも効率的にこのような訴訟や訴訟の費用を負担するかもしれません。そして、彼らのより成熟して発展した知的財産権の組み合わせのために、彼らはこのような訴訟においても優勢である可能性があります。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
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もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちの技術と候補製品のための特許を求めるほか、特許を取得していないノウハウ、技術、その他の独自の情報を含む商業秘密に依存して、私たちの競争地位を維持しています。私たちは、これらの商業秘密を保護することを求めています。部分的には、これらの商業秘密に触れることができる当事者と秘密保護協定を締結することによって、例えば、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、契約メーカー、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者です。私たちはまた私たちの従業員とコンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結します。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。商業秘密の漏洩や流用を検出し、当事者に商業秘密の不法開示或いは流用を要求することは困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの競争地位は損なわれるだろう。
我々の候補製品の規制承認とその他の法的適合性問題に関するリスク
もし私たちが必要な規制承認を得ることができなければ、私たちは私たちの候補製品を商業化することができず、私たちが大量の収入を作る能力は実質的に損なわれるだろう。マーケティング承認過程は費用がかかり、時間がかかって不確定だ。したがって、私たちまたは私たちが将来所有する可能性のある任意のパートナーがいつ、または市場の承認を得るかどうか、KPI-012または私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品を商業化することは予測できません。
KPI-012および任意の他の将来の候補製品、およびそれらの設計、テスト、製造、安全、効力、純度、記録保存、ラベル、貯蔵、承認、広告、販売促進、販売および流通を含むそれらの開発および商業化に関連する活動は、米国FDAおよび他の規制機関および他の国の同様の機関によって全面的に規制されている。候補製品のマーケティング承認を得られなかったことは私たちが候補製品を商業化することを阻止するだろう。
2022年7月にエルコンに売却されたEYSUVISやINVELTYS以外にも、どの管轄区の規制機関からも候補製品のマーケティングの承認を得ていません。私たちは、KPI-012または私たちが開発する可能性のある他の候補製品に対する規制部門の承認を得るために必要なデータや結果を決して生成しないかもしれません。これらの製品は、利益を達成するのに十分な市場潜在力を持っています。マーケティング承認を得るために必要なアプリケーションの提出と支援には経験が限られており、この過程で依存しており、第三者コンサルタントやサプライヤーに協力してくれることが予想される。上場承認を得るためには、広範な臨床前と臨床データ及び各治療適応の支持情報を監督機関に提出し、生物候補製品の純度、安全性と有効性を確定する必要がある。上場承認を得るためには，製品製造過程に関する情報を規制機関に提出し，規制機関が製造施設を検査する必要がある。FDAまたは他の規制機関は、KPI-012または私たちが開発した任意の他の候補製品がこれらの基準に適合していないか、または不良または意外な副作用、毒性、または他の特徴を有しており、上場承認を得ることができないようにしたり、商業用途を阻止または制限したりする可能性がある。
米国でも海外でも、市場承認を得る過程は高価であり、承認されれば何年もかかる可能性があり、関連する候補製品のタイプ、複雑性、新規性を含む様々な要因によって大きく異なる可能性がある。開発期間中の市場承認政策の変化、追加法規又は法規の変化、又は各提出製品申請に対する規制審査の変化は、出願の承認又は拒絶の遅延を招く可能性がある。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請を受け入れることを拒否することができ、著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があることを決定することもできる。そのほか、臨床前と臨床試験から得られたデータの異なる解釈は候補製品の上場承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある
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さらに、小児科研究公平法またはPREAによれば、いくつかの生物学的製品のBLAまたはBLA補充剤は、すべての関連する小児科亜群における生物学的製品の安全性、効力および純度を評価し、スポンサーがFDAの延期または免除を受けない限り、製品の安全、有効および純粋な各小児科亜群の用量および投与をサポートしなければならない。延期は、小児科試験が完了する前に、製品または候補治療薬が成人で使用を許可する準備ができていることを発見するか、または小児科試験が開始される前に追加の安全性、効力、および純度データを収集する必要があることを発見することを含むいくつかの理由があるかもしれない。EUの適用立法はまた，スポンサーが欧州薬品管理局(EMA)小児科委員会が許可した小児科調査計画に基づいて小児科群で臨床試験を行うか，同委員会によるこれらの研究の免除または延期を得ることを求めている。私たちがアメリカやEUの規制承認を求めている任意の候補製品については、私たちが免除されたり、代替的に必要な研究や他の要求をタイムリーに達成できる保証はありません。これは関連する名声の損害を招き、法執行行動の影響を受ける可能性があります。
さらに、FDAおよび他の機関の中断は、新生物製品が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を延長する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす。FDAが新生物製品を審査と承認する能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受け入れる能力、及び法律、法規と政策の変化、及びFDAの通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。FDAの平均審査時間は近年変動している。ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、キー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。議会が米国の債務上限を速やかに引き上げられなかったことを含む政府が長期的に停止した場合、FDAが提出した規制文書を適時に審査·処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
また，我々が新製品を開発·販売する能力は，行われている挑戦FDAによるミフェプリストン承認訴訟の影響を受ける可能性がある。具体的には、2023年4月、アメリカテキサス州北区地区裁判所はFDAのミフェプリストンに対する許可を保留し、ミフェプリストンは1種の薬物製品であり、最初は2000年に承認され、その流通はREMS下で採用された各種条件の制約を受けた。この決定を下す過程で、地区裁判所はいくつかのアメリカ薬品の開発、承認と流通にマイナス影響を与える可能性のある調査結果を下した。2023年4月、米国第5巡回控訴裁判所は地域裁判所の裁決をある程度棚上げした。その後、米国最高裁判所は地域裁判所のすべての決定を棚上げにし、第5巡回控訴裁判所が地域裁判所の裁決の控訴を処理し、または最高裁判所にいかなる移審命令を要求する請願書を処理するのを待った。2023年8月、控訴裁判所はミフェプリストンの市場からの除去を拒否し、FDAが2000年に最初に承認した挑戦が訴訟時効で禁止されていることが分かった。しかし控訴裁判所は、原告は彼らの訴訟で勝つ可能性が高く、FDAが2016年と2021年にミフェプリストンの使用範囲を拡大することを許可した変化は独断的で気まぐれだと考えている。2023年12月、最高裁はこれらの控訴裁判所の裁決の移審命令請願書を承認した。最高裁は2024年3月26日にこの事件の口頭弁論を聴取し、2024年7月に裁決を下す予定だ。
もし私たちが承認を得る上で遅延に遭遇した場合、あるいは私たちが開発した任意の候補製品の承認を得られなかった場合、その候補製品のビジネス見通しが損なわれる可能性があり、私たちが収入を作る能力は深刻な損害を受けるだろう。
外国の管轄区域でマーケティングの許可を得られなければ、私たちの候補製品は海外で販売できないだろう。私たちは私たちの任意の候補製品を商業化する際に追加のリスクに直面する可能性があります。これらの製品は外国司法管轄区でマーケティング許可を得ています。
KPI-012をマーケティングおよび販売するために、またはEUおよび米国以外の多くの他の司法管轄区域で開発される可能性のある任意の他の候補製品を販売するためには、私たちまたは私たちの潜在的な第三者パートナーは、別個のマーケティング承認を得、多くの異なる法規要件を遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。米国では，いずれの候補製品の臨床試験も米国以外での上場承認申請を支援するのに十分ではない可能性がある。
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カタログ表
米国国外で承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認手続きには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれる。また、米国以外の多くの国では、製品がその国で販売される前に、精算承認を受けなければならないことが求められている。私たちまたは私たちの潜在的な協力者は米国以外の規制機関の承認をタイムリーに得ることができないかもしれない(もしあれば)。FDAの承認は、他国又は管轄区域の規制機関の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関の承認も、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保することができない。しかし、1つの国で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国の規制過程に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはマーケティング承認を申請できないかもしれませんし、どの市場でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれません。これは私たちの業務に重大で実質的な損害を与える可能性があります。
また、外国の規制機関はその承認政策を変更し、新たな規定を制定する可能性がある。例えば、欧州委員会が2020年11月に開始した“欧州薬物戦略”イニシアティブを背景に、欧州連合の薬物立法は現在全面的な検討が行われている。医薬製品に関連するいくつかの立法文書の改正に関する欧州委員会の提案(規制データ保護の持続時間の短縮や迅速通路の資格改正を含む)が2023年4月26日に発表された。提案された改正は依然として欧州議会と欧州理事会の同意と採択を得る必要があるため，提案は採択前に重大な修正が行われる可能性があり，2026年初めまではないと予想される。しかし、長期的には、これらの改正は製薬業と私たちの業務に大きな影響を与える可能性がある。
私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、それらは重大な上場後の監督要求と監督を受けるだろう。
我々が入手可能な任意の候補製品の規制承認は、候補製品の安全性および有効性を監視するために、候補製品の安全性および有効性を監視するために、監督管理機関に報告および継続的な監視を提出することを要求し、特定の年齢層の使用制限、警告、予防措置または禁忌症に関連する重大な制限を含む可能性があり、重い承認後の研究またはリスク管理要件および規制検査を含む可能性がある。例えば、FDAは、私たちの候補製品を承認するためにREMSを必要とすることができ、これは、制限された分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような薬物ガイドライン、医師トレーニングおよびコミュニケーション計画、または安全な使用を保証する他の要素を必要とする可能性がある。さらに、FDA、EMA、または外国規制機関が私たちの候補製品を承認した場合、私たちの候補製品の製造プロセス、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、輸入、輸出、記録保存は広範で持続的な規制要求を受けるだろう。これらの要求には，安全性や他の上場後の情報や報告，登録の提出，および承認後に行った任意の臨床試験においてcGMPやGCPを継続的に遵守することが含まれている。
また、薬品メーカーとその施設はFDA、EMAと他の監督機関の持続的な審査と定期的な抜き打ち検査を受けて、cGMP法規と標準に符合することを確保しなければならない。2022年12月に公布された“大流行病予防法”は、1種の薬物または生物が米国に輸入または提供される前に、米国国外の別の機関でさらなる製造、製造、繁殖、複合または加工を行っても、外国の薬品製造機関は登録と発売要求を守らなければならないことを明らかにした。私たちまたは規制機関が、予想されていない深刻度または頻度の不良事象、または製品の製造施設に問題があるような以前に未知の問題があることを発見した場合、規制機関は、製品のリコールを要求するか、または市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加えることができる。さらに、FDA、EMA、および他の類似した外国規制要求を守らなければ、私たちの会社は行政または司法制裁を受ける可能性があります
| ● | 製品の承認を遅延または拒否します |
| ● | 私たちの臨床試験を行う能力の制限は、進行中または計画中の試験の全部または一部の臨床保留を含む |
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カタログ表
| ● | 製品、製造業者、または製造プロセスの制限； |
| ● | 警告状や見出しのない手紙 |
| ● | 民事と刑事罰 |
| ● | 禁令 |
| ● | 規制承認の一時停止または撤回； |
| ● | 輸入製品の差し押さえ、差し押さえ、または禁止； |
| ● | 自発的または強制的な製品のリコールと宣伝要求 |
| ● | 生産を停止しています |
| ● | 高価な新しい製造要件を含む業務に制限を加える |
| ● | ブロック警告を含む承認の用途を制限するか、または追加の警告、禁忌症、または他のセキュリティ情報を追加することを含む修正ラベル |
| ● | 配布または使用制限を含むことができる再生可能エネルギー管理システムを実施することと、 |
| ● | 追加的な発売後の臨床試験を行い、この製品の安全性を評価することが要求される。 |
FDA、EMA、その他の規制機関は、ラベル外用途の普及を禁止する法律法規を積極的に実行しており、このようなラベル外用途の普及が不適切であることが発見された場合、私たちは重大な責任を負う可能性がある。
もし私たちの候補製品が承認され、私たちがこれらの製品のラベル外用途を不正に普及させたことが発見されれば、私たちは重大な責任を負う可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に大きな悪影響を及ぼすだろう。FDA、EMA、その他の規制機関は、処方薬に関する販売促進声明を提出する可能性があることを厳格に規制した。特に、製品は、FDAによって承認されていない用途(製品の承認ラベルに反映されているような)を米国で普及させてはならないし、ラベルとは異なる用途または関連する規制機関によって承認された使用を他の司法管轄区域で普及させてはならない。医師はラベル外用途用の製品を発行する可能性があるが，FDA，EMA，その他の規制機関は法律や法規を積極的に実行し，会社販売者が承認されたラベルと一致しないラベル外用途に関する販売促進宣伝を含むラベル外用途の普及を禁止している。米連邦政府は、ラベル外使用の不当な普及の疑いがある会社に巨額の民事と刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外販売促進に従事することを禁止している。FDAはまた、企業に同意法令または永久禁止を締結し、これらの法令または永久禁止に基づいて、特定の販売促進行為を変更または制限することを要求する
オフラベルプロモーションに関する規制制限にもかかわらず、 FDA およびその他の規制当局は、特定の状況において、企業が自社製品に関する真実で誤解を招かない、プロモーションのない科学的コミュニケーションに従事することを許可しています。例えば、 2023 年 10 月、 FDA は、医療従事者への未承認の使用に関する科学的情報の配布を管理する拘束力のない政策を概説したガイダンス草案を公表しました。このガイダンス案は、そのようなコミュニケーションが真実で、誤解を招かない、事実に基づいて、公平であり、医療従事者が未承認の使用に関する情報の長所と短所、妥当性と有用性を解釈するために必要なすべての情報を含むことを求めています。さらに、 FDA からの比較的最近のガイダンスや 2023 年の統合歳出法の一部として署名された承認前情報交換法の下で、企業は処方情報と整合的な情報を宣伝し、未承認医薬品または承認医薬品の未承認使用のデータに関して支払者の処方箋委員会のメンバーに積極的に話すこともできます。当社は、適用されるすべての法律、規制ガイダンスおよび業界のベストプラクティスを遵守して、これらの議論に参加し、医療提供者、支払者およびその他の構成員と連絡を取ることがあります。
FDAの様々な法規、ガイドライン、政策、そして最近公布された立法をよく考慮して、我々の製品普及に関する制限を遵守することを確保する必要がある。もし私たちが
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もし私たちの候補製品の販売促進の管理に成功すれば、承認されれば、私たちは重大な責任を負う可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちは私たちの1つ以上の候補製品の孤立薬物独占経営権を得ることができないかもしれません。たとえ独占特許権を獲得しても、このような独占経営権はFDAやEMAが他の競争製品を承認することを阻止しない可能性があります。また、競争候補製品を持つ別の会社が私たちの前にその競争候補製品のために孤児薬物独占経営権を獲得した場合、私たちは独占期間内に競争候補製品と同じ適応で私たちの候補製品をマーケティングすることを禁止されるかもしれない。
孤児医薬品法によれば、FDAは、まれな疾患または疾患を治療するための医薬または生物学的製剤である場合、候補製品を孤児薬として指定することができる。EU EMAは孤児製品の承認に対しても似たような規制制度を持っている。KPI-012はすでにFDA指定のPCED治療孤児薬物を獲得した。
一般に、孤児薬物指定を有する候補製品がその後、その指定された適応を有する最初の発売許可を得た場合、製品は、一定期間内に市場排他期間を得る権利があり、これにより、FDAまたはEMAは、同じ製品の同じ治療適応の別のマーケティング申請をその期間内に承認することができない。適用期間はアメリカでは7年、EUでは10年だ。1つの製品が指定された孤児薬の基準をもはや満たしていない場合、特にその製品の利益が十分に高く、市場排他性がもはや合理的でない場合、EUの排他的期限は6年に短縮されることができる。PCEDのKPI−012の承認を得ることができる前に、PCED孤児の資格を有する競合製品候補製品が規制部門の承認を得た場合、7年間の孤児専門期間内に米国でPCEDのKPI−012をマーケティングすることが禁止される可能性があり、これは我々の業務に深刻な悪影響を及ぼす。
FDAに我々の製品が孤児薬物独占経営権を獲得することを承認するために、FDAは、米国の年間患者数が20万人未満の疾患または疾患の治療に指定されていることを発見しなければならない。FDAは孤児の薬物排他性を求める条件や疾患がこの基準を満たしていないと結論する可能性がある。私たちが製品の孤児薬物排他性を獲得しても、この排他性は、異なる製品が同じ条件で承認されることができるので、その製品を競争から効果的に保護することができない可能性がある。
さらに、孤児薬が承認された後であっても、FDAが、より安全で、より効果的であることが証明されているので、後の製品が臨床的に優れていると結論した場合、FDAはその後、同じ疾患に対して同じ製品を承認することができる。FDAまたはEMAが、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が稀な疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、孤児薬の排他性を失う可能性もある。
2017年FDA再認可法案(FDARA)は薬品スポンサーに孤児薬物の臨床優位性を証明することを要求し、この薬物は他の方面で以前許可された同じ稀な疾患を治療する薬物と同じで、孤児薬物の排他性を得ることができる。FDARAは以前の前例を覆し、即ち“孤児薬品法”はその臨床優勢にかかわらず、FDAに孤児排他期の承認を明確に要求した。FDAは孤児薬物法とその規制と政策をさらに再評価するかもしれない。控訴裁判所の11人に対する裁決を考慮すると、この点は特に正しいかもしれないこれは…。2021年9月、米国巡回控訴裁判所は、排他的範囲を決定するために、用語“同一疾患または状態”は、指定された“まれな疾患または状態”を意味し、FDAはそれを“適応または使用”と解釈することができないと判断した。したがって、控訴裁判所は、孤児薬物は、“適応または使用”ではなく、指定された疾患または状況全体に排他的に適用されると結論した。この決定を覆すための立法提案があったが、それらはまだ法律になっていない。FDAは2023年1月23日、裁判所の命令範囲を超える事項において、FDAは、孤児薬の独占性と孤児薬の使用または適応のために許可された使用または適応とを束ねて、その既存の法規を適用し続けると発表した。FDAがいつ、どのように孤児薬の法規や政策を変えるかどうかもわかりませんし、どのような変化が私たちの業務に影響を与える可能性があるかどうかもわかりません。FDAがその孤児の薬物法規や政策に変化する可能性があることによって、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。
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私たちは、アメリカでの画期的な治療、迅速なチャネル、優先審査指定、EUでの主な指定を含む特定の指定を私たちの候補製品に求めるかもしれませんが、私たちはそのような指定を受けないかもしれませんが、そのような指定を受けても、そのような指定はより速い開発や規制審査や承認過程をもたらすことができません。
私たちはFDAの審査と承認を加速させるために、私たちの1つまたは複数の候補製品のためのいくつかの指定を求めるかもしれない。画期的な治療製品は、重篤な疾患の治療のために単独でまたは1つまたは複数の他の製品と組み合わせて使用することを意図した製品として定義され、初期臨床証拠は、製品が1つまたは複数の臨床的重要終点において、臨床開発早期に観察された実質的な治療効果のような既存の療法よりも実質的に改善された効果を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された製品に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な方法を決定するのに役立つとともに，無効なコントロールレジメン中の患者数を最小限に抑えることができる。
FDAはまた、深刻なまたは生命に危険な疾患または状態を治療するために1つまたは複数の他の製品と単独でまたは組み合わせて使用することが意図されている場合、迅速なチャネル審査のための製品を指定することができ、そのような疾患または状態が満たされていない医療需要を解決する可能性を示す。Fast Track審査製品については，スポンサーはFDAとより多くのインタラクションを行う可能性があり，FDAは申請完了前にFast Track製品申請の部分の審査を開始する可能性がある.FDAがスポンサーから提出された臨床データを初歩的に評価した後、高速チャネル審査製品が有効である可能性があると判断した場合、スクロール審査を行うことができる。2023年4月、FDAは、PCEDの治療迅速チャネル審査のためのKPI-012を指定した。
私たちはまた私たちの1つ以上の候補製品のための優先検討指定を求めることができる。FDAが候補製品が治療において大きな進展を遂げたと判断した場合、または適切な治療方法が存在しない治療方法を提供する場合、FDAは候補製品を優先的に検討するように指定する可能性がある。優先審査指定は、FDAの目標が、標準的な10ヶ月の審査期間ではなく、6ヶ月以内に上場承認申請を審査することを意味する。
このような指定はFDAの裁量権だ。したがって，我々の候補製品の1つがこれらの指定の基準を満たしていると考えても，FDAは同意せず，このような指定を行わないことにする可能性がある.また、指定を受けても、FDAの従来の手順に従って承認を考慮した候補製品と比較して、候補製品の指定を受けることは、より速い開発や規制審査や承認過程につながらない可能性があり、FDAの最終承認を確保することはできない。さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品がこれらの資格、例えばPCEDを治療するためのKPI−012の高速チャネル指定に適合していても、FDAが後で候補製品が資格条件を満たしていないことを決定するか、またはFDA審査または承認を決定する期間が短縮されない可能性がある。
連合で、私たちは未来に私たちのいくつかの候補製品のための良質な称号を求めるかもしれない。Prime計画の重点は，EUに満足できる治療法がない場合の候補製品，あるいはそのような方法が存在しても，候補製品が既存の治療法よりも大きな治療優位性を提供することである。Prime認証を受けるためには、候補製品はその主要な公共健康利益と治療革新方面の資格基準に適合しなければならず、この基準は声明を実証できる情報に基づいている。良質な製品指定の利点は、マーケティング許可申請の前に継続的な支援を提供し、知識の確立を支援する有名人用医薬品委員会調査委員を任命すること、重要な開発マイルストーンで早期対話および科学的提案を行うこと、および製品の加速的な審査を行うことが可能であることを含み、これは、申請中に承認性に関する意見をより早期に発表するために審査時間を減少させることを意味する。良質認証は申請者が並行したEMA科学提案と衛生技術評価提案を要求することができ、適時な市場進出を促進する。いずれの候補製品の良質な認証を得ても，従来のEMAプログラムと比較して，この認証は実質的に速い開発過程，審査または承認をもたらさない可能性がある。さらに、良質な称号を得ることは、EMAがマーケティング許可を付与する可能性を保証または増加させることを保証しない。
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承認されれば、私たちが生物製品として規制されている製品は、規制経路の簡略化によって承認された生体模倣薬の競争に直面する可能性がある。
患者保護および平価医療法案は、2010年の医療·教育調整法案または総称してACA改正と呼ばれ、2009年の生物製品価格競争および革新法案、またはBPCIAと呼ばれる副題を含み、FDA許可の参考生物製品と類似したまたは交換可能な生物製品のための短い承認経路を作成する。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，FDAによる生物類似製品の承認は，参考製品が初めて許可された日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の規制排他期間内に、FDAが競合製品のBLAを承認した場合、競合製品は、スポンサー自身の臨床前データと、他の会社の製品の安全性、純度、および効力を証明するために十分かつ制御された良好な臨床試験からのデータとを含む場合、別の会社は、参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある
2022年12月、FDAは、基準製品との交換が承認された同じ日に承認され、排出期間が複数の第1の交換可能な製品間で共有できる限り、複数の第1の交換可能な生物類似生物製品を承認することができる“食品および薬物総合改革法案”を国会で可決したことを明らかにした。最近、FDAは2023年10月にBPCIAに基づいて最初の交換可能排他性決定を発表した。
今まで、私たちは生物製品として承認された候補製品がなかった。我々のいずれの候補製品も，BLAによって生物製品として承認されれば，12年の専門期間を得る資格があるはずであると考えられる。それにもかかわらず、競争の激化と価格設定圧力の増大により、私たちの任意の候補製品を引用することを承認するバイオ類似製品は、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。さらに、国会の行動や他の理由により、私たちが獲得したいかなる独占特許も短縮される可能性があり、またはFDAは私たちの製品を競合製品の参考製品とみなさないことは、予想よりも早く後発薬競争の機会を作ることができるかもしれない。BPCIAの他の面では，そのいくつかがBPCIAの排他的条項に影響を与える可能性があり，最近の訴訟のテーマでもある.許可を得ると、生物類似製品が私たちのいずれかの参考製品をどの程度代替するか、その方法は伝統的な非生物製品の模造薬代替に類似しており、これはまだ発展中のいくつかの市場と規制要素に依存するかどうかは不明である。もし競争相手が私たちの製品を参照する生物模倣薬の監督管理の許可を得ることができれば、私たちの製品はこのような生物模倣薬の競争を受ける可能性があり、それに伴い競争圧力と結果がある。BPCIAの最終的な影響、実施と意義は不確定性の影響を受け、FDAがこの法律を実施するために取ったいかなる新しい法規、ガイドライン、政策或いはプログラムはすべて私たちの候補生物製品の将来の商業将来に重大な不利な影響を与える可能性がある。
顧客および第三者支払者との関係は、適用されるリベート、詐欺および乱用、虚偽声明、透明性、健康情報プライバシーおよび安全、および他の医療保健法律および法規の影響を直接または間接的に受ける可能性があり、これは、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、行政負担、および利益および将来の収入の減少に直面する可能性がある。
米国や他の地域の医療提供者、臨床医、第三者支払者は、マーケティングの承認を得た任意の候補製品を推薦、処方、使用する上で主な役割を果たす。私たちの将来の第三者支払者や顧客との手配は、私たちがマーケティング、販売、流通を制限するかもしれない幅広い適用された詐欺や乱用、その他の医療法令に直面する可能性があります。マーケティングの承認を得た任意の製品の業務または財務スケジュールと関係を制限しています。私たちの運営能力に影響を与える可能性のある連邦、州、外国の医療保険の法律と法規は、
| ● | 連邦反リベート法規は、他の事項に加えて、個人の推薦または購入を誘導または奨励し、任意の商品またはサービスを注文または推薦するために、意図的または意図的に、提供、提供、受信、または提供することを禁止し、直接または間接的な現金または実物報酬を提供し、これらの商品またはサービスは、連邦医療保健に従って支払うことができる |
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| 医療保険や医療補助などの計画です。個人または実体は、連邦反リベート条例またはこの条例に違反する具体的な意図を実際に知る必要がなく、違法行為を実施することができる |
| ● | 連邦民事および刑事虚偽申告法および民事金銭罰法は、連邦政府に資金を支払う義務を回避、減少または隠蔽するために連邦政府(MedicareおよびMedicaid計画を含む)に虚偽または詐欺的または虚偽陳述を提出することを意図的または結果として連邦政府(MedicareおよびMedicaid計画を含む)に提出することを含む、連邦民事および刑事虚偽申告法および民事金銭罰法を含む。また、政府は、“虚偽申告法”については、連邦“反リベート条例”違反による物品やサービスを含むクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言できる |
| ● | 1996年の連邦健康保険携行性および責任法案、またはHIPAAは、詐欺の任意の医療福祉計画または医療事項に関する虚偽陳述を行う計画に刑事責任および民事責任を適用する |
| ● | 2009年に“衛生情報技術促進経済·臨床衛生法”により改正された“衛生情報技術促進経済·臨床衛生法”及びそのそれぞれの実施条例は、個人が識別可能な健康情報のプライバシー、安全及び伝送を保護する上での義務が規定されており、保健提供者、保健計画及び保健情報交換所及びその商業パートナーに対する義務を含む強制的な契約条項を含む |
| ● | 連邦“医師支払い陽光法案”は、ある薬品、機器、生物製品および医療用品のメーカーが毎年連邦医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)に医師、他の医療保健提供者および教育病院への支払いまたは移転価値に関する情報、および医師およびその直系親族が持つ所有権および投資権益に関する情報を報告することを要求する；連邦医療保険、医療補助または児童健康保険計画によると、いくつかの薬品、機器、生物製品および医療用品は支払うことができる |
| ● | 同様の州および外国の法律、例えば州反リベートおよび虚偽請求法は、非政府第三者支払者(私営保険会社を含む)によって精算される医療項目またはサービスの販売またはマーケティング手配およびクレームに関連する場合があり、州および外国の法律は、製薬会社が製薬業の自発的コンプライアンスガイドラインおよび連邦政府によって公布された関連コンプライアンスガイドラインを遵守することを要求するか、または他の方法で医療保健提供者への支払いを制限することを制限し、州および外国の法律は、医薬品メーカーに臨床医および他の医療保健提供者またはマーケティング支出支払いおよび他の価値移転に関する情報を報告することを要求する。また、健康情報のプライバシーや安全を管理する国や外国の法律もあり、その多くの法律は互いに大きく異なり、HIPAAに先を越されず、コンプライアンス作業を複雑にしていることが多い。 |
もし私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される任意の政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事と刑事罰、損害賠償、罰金、個人監禁、誠実義務、および私たちの業務を削減または再編することを含む罰を受ける可能性があります。どんな処罰、損害賠償、罰金、個人監禁、誠実な義務、援助された医療計画から除外されたり、私たちの業務を削減または再編したりすることは、私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの企業コンプライアンス計画は、私たちがこのような法律や法規に適合していないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することを保証するために、私たちがすべての適用された法律と法規を遵守して、私たちの製品および候補製品を開発、マーケティング、販売することを保証することを目的としています。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は巨額の罰金や他の制裁を加えることを含めて、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。
私たちが第三者の業務手配と適用される医療法律や法規に適合するようにする努力は巨額のコストに及ぶ可能性があります。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または他のすべての政府法規に違反していることが発見されたら、私たちは重大な民事、刑事、そして行政処罰を受けるかもしれません
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罰則は、損害賠償、罰金、監禁、連邦医療保険や医療補助のような政府援助の医療計画から除外され、私たちの業務を削減または再編することを含むが、これらに限定されない。もし私たちが私たちと業務往来があるか、またはそれと業務往来があることを期待している任意の臨床医または他の医療提供者または実体が適用されていないことが発見された場合、政府の援助に参加する医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
承認されれば、既存および将来の立法は、製品を商業化する能力に影響を与え、製品精算の難しさやコストを増加させる可能性がある
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関するいくつかの立法や規制の変化、提案された変化が、マーケティングの承認を得た任意の候補製品を収益的に販売または商業化する能力に影響を与える可能性がある。製薬産業はこのような努力の重点であり、立法計画の大きな影響を受けてきた。現行法、および将来取られる可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり、私たちが受けた任意のFDA承認製品の価格に追加の下振れ圧力をもたらす可能性がある。
2010 年 3 月、オバマ大統領は、医療教育手頃な価格調整法によって改正された患者保護手頃な価格医療法に署名し、 ACA をまとめた。さらに、 ACA が制定されて以来、他の立法変更が提案され、採択されている。例えば、 2021 年 8 月には、 2011 年の予算管理法により、 2013 年に施行され、 2032 年前半まで有効であり続けるメディケア医療提供者への支払いが会計年度ごとに最大 2% 削減されました。
2012年の“米国納税者救済法”は，いくつかの医療サービス提供者に支払う連邦医療保険を減少させ，政府が提供者に多額の金を取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した。これらの法律は、連邦医療保険および他の医療資金のさらなる減少をもたらし、他の方法で、規制によって承認される可能性のある任意の候補製品の価格、または任意の候補製品の処方または使用頻度に影響を与える可能性がある。実際、現在の立法によると、医療保険支出の実際の減少幅は4%に達する可能性がある。総合支出法案は2022年12月に総裁·バイデンが署名して法律となり、医療保険計画の自動減額にいくつかの改正がなされた。総合支出法案1001条は、4%の法定PAYGO自動減額を2024年カレンダー末まで2年延期する。2021年の米国救援計画法案の公布を契機に，医療保険計画を4%削減する計画が2023年1月に発効する。統合支出法案の医療相殺タイトルには、2011年連邦医療保険自動減額の2%予算制御法案を6ヶ月から2032年度に延長し、2030年度と2031年度の支払減少率を低減する24163節が含まれる。
さらなる医療改革は，連邦医療保険や他の医療資金のさらなる減少，より厳しいカバー基準，新たな支払い方法，および我々が規制承認を得た任意の製品の価格および/または医師が市場に進出する可能性のある任意の承認された製品を管理することによって得られる精算レベルの追加的な下振れ圧力をもたらす可能性があると予想される。精算レベルの低下は私たちが受け取った価格や私たちの製品の処方や管理頻度に悪影響を及ぼす可能性があります。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。
ACAが公布されて以来、多くの法的挑戦や国会行動が継続され、法律条項を廃止し、代替するために、ACAに関する訴訟および立法が継続される可能性があり、結果は予測可能かつ不確定である。例えば、2017年の減税と雇用法案の公布や、トランプ総裁が2017年12月22日に署名した2017年の税収法案に伴い、国会は“個人権限”を廃止した。この条項は、ほとんどのアメリカ人が最低レベルの医療保険を購入することを要求する条項が2019年に施行される
トランプ政権はまた、ACAの実施を破壊または延期する行政行動をとっているが、これらの行動はバイデン政権によって撤回されている。バイデン総裁は、連邦機関に、米国人のヘルスケア取得を制限するルールや他の政策を再検討し、このような医療を得る機会の保護と強化に行動するように指示する行政命令を発表した。この行政命令によると、連邦機関は再検討を指示された
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新冠肺炎に関連する合併症、連邦医療補助計画およびACAによるデモおよび免除は、仕事要件を含むカバー範囲または破壊計画を減少させる可能性があること、健康保険市場または他の医療保険市場を破壊する政策、連邦医療補助計画およびACAに参加しにくくする政策、および扶養者に対する政策を含む保険範囲または経済援助の負担性を低減することを含む、過去の疾患を有する人の保護を破壊する。
さらなる医療改革は，連邦医療保険や他の医療資金のさらなる減少，より厳しいカバー基準，新たな支払い方法，および我々が規制承認を得た任意の製品の価格および/または医師が市場に進出する可能性のある任意の承認された製品を管理することによって得られる精算レベルの追加的な下振れ圧力をもたらす可能性があると予想される。精算レベルの低下は私たちが受け取った価格や私たちの製品の処方や管理頻度に悪影響を及ぼす可能性があります。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。
現在と未来の処方薬のコストを下げるための立法は、私たちと任意の協力者が私たちの候補製品のために獲得する可能性のある価格に影響を及ぼすかもしれない
アメリカでも処方薬の価格はずっと話題になっています。アメリカ議会は最近数回の調査を行い、州と連邦立法を提案し、公布し、薬品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、連邦医療保険と医療補助下の薬品コストを下げることを目的とした。2020年には、総裁·トランプ氏が処方薬のコスト削減を目的としたいくつかの行政命令を発表し、これらの命令のいくつかが条例に盛り込まれている。これらの規定には、価格最恵国モデルを実施し、連邦医療保険B部分のある医師が管理する薬品に対する支払いを他の経済先進国が支払う最低価格とリンクさせ、2021年1月1日から発効する臨時最終規則が含まれている。しかし、この規則は全国的な初期禁止によって制限され、2021年12月29日、CMSはそれを廃止するための最終規則を発表した。CMSは、この規則の発表に伴い、それは価値をMedicare B部分の薬品支払いのすべての選択に組み入れ、そして受益者が根拠に基づく看護を獲得する機会を改善することを探索する。
2020年10月、“1996年健康保険携帯性と責任法案”(Health Insurance Porability and Account Act of 1996、HHSと略称)とFDAは最終規則を発表し、各州と他の実体が804条の輸入計画を制定し、ある処方薬をカナダからアメリカに輸入することを許可した。この規定はPhRMAの訴訟で挑戦されたが，裁判所でPhRMAがHHSを起訴する資格がないことが発見された後，2023年2月に連邦地方裁判所に却下された。少なくとも9つの州がカナダからの麻薬の輸入を許可する法律を採択した。いくつかの州は第804条輸入計画提案を提出しており、FDAの承認を待っている。FDAは2024年1月5日にフロリダ州のカナダ薬物輸入計画を承認した
また、2020年11月20日、HHSは薬品メーカーのD部分下でスポンサーの値下げを計画する安全港保護を廃止し、法律が値下げを要求しない限り、直接或いは薬局福祉マネージャーを通過する法規を決定した。この規定はまた、販売時点での値下げを反映するための新しい避難港を作成し、薬局福祉マネージャーと製造業者との間のいくつかの固定料金手配のための避難港を作成する。裁判所の命令により，上記安全港の除去と増加は延期され，最近の立法は同規則の実施を2026年1月1日に一時停止した。2022年のインフレ削減法案、あるいはアイルランド共和軍と呼ばれ、さらにこの規定の実施を2032年1月1日に延期する。
IRAはMedicare Part Dに影響を与え，Medicare Part Dは計画であり，Medicare Part AあるいはMedicare Part Bに参加する権利のある個人は外来処方薬保険料を毎月支払うことができる。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険との価格交渉(2026年から)を要求し、価格は交渉できるが上限があり、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを実施し、インフレを超える価格上昇を処罰し(2023年に初めて満了)、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を用いる(2025年から)。アイルランド共和軍は衛生と公共サービス部が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した
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具体的には、価格交渉において、国会はMedicareが、競合する模倣薬または生体模倣薬を有さず、Medicare B部分およびD部分によって精算されるいくつかの高価な単一由来薬剤および生物製品のための低い価格を交渉することができる。CMSは、2026年からMedicare D部分によって支払われる10種類の高コスト薬剤の価格を交渉することができ、その後、2027年の15種類のD部分薬剤、2028年の15種類のB部分またはD部分薬剤、および2029年以降の20種類のB部分またはD部分薬剤の価格を交渉することができる。この規定は、少なくとも9年間承認された医薬品および許可13年の生物製品に適用されるが、単一のまれな疾患または疾患のための許可された医薬および生物製品には適用されない。それにもかかわらず、CMSは価格交渉でこれらの製品の最高価格を決定する可能性があるため、もし私たちの製品がMedicare価格交渉の対象であれば、私たちは政府行動のリスクに直面する。また、存在する可能性のあるリスクを考慮すると、金利協定のこれらの条項は、もし私たちの製品が市場に発売されて9年後に価格を制定しなければ、製品の期待リターンや私たちの製品の特許のすべての価値を保護することができないというリスクをさらに増加させる可能性がある
また、この立法は、製薬業者が提供する価格が法律で規定された交渉で達成された“最高公平価格”以下でない場合、または値上げ幅がインフレを超える場合、製薬業者は民事罰金と潜在的な消費税を受けることになると規定している。この立法はまた、メーカーに連邦医療保険D部分の価格上昇幅がインフレを超えた薬品にリベートを支払うことを要求している。新法律では，2024年の連邦医療保険の自己払い薬品コスト上限は年間4000ドルと規定されており，その後2025年から年間2000ドルが上限となっている
したがって，IRAがどのように実施されるかは不明であるが，いかなる連邦や州医療改革が我々にどのような影響を与えるかは確定できないが，このような変化は我々の活動に新たなあるいはより厳しい規制要求を加えたり，製品の精算を減少させたりする可能性があり，いずれも我々の業務，運営結果，財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば，IRAの薬品定価条項を孤児薬に適用することに関するCMSの現在の指導によると，KPI−012がPCEDや他のまれな疾患や疾患の孤児薬として承認された場合，減少した精算を受ける資格がある可能性がある。
2023年6月6日，メルク社はHHSとCMSを提訴し，アイルランド共和軍の連邦医療保険に対する薬品価格交渉計画が憲法第5改正案に違反し，無償獲得となったと主張した。その後、米国商会やある製薬会社を含む他の当事者も異なる裁判所に訴訟を起こし、HHSとCMSに対して類似した憲法クレームを提出した。私たちはIreland共和軍のこのような条項と他の条項に関連した訴訟が継続され、結果的に予測可能で不確実だと予想する。
また、NISTは、2023年12月、行使権の行使を考慮した機関間指導フレームワーク草案、または“フレームワーク草案”を発表し、パブリックコメントを求めた。このフレームワーク草案は、機関がベハ-ドール行使によって権利に入るかどうかを決定する際に考慮可能な要素を規定し、価格が薬物や他の納税者が援助している発明が一般公開されていないことを決定する要素であることが初めて規定された。NISTは現在，提案された枠組み草案について公衆の意見を求めている.連邦政府は価格をデモを決定する要因の一つとし、“デモ”の権利を行使する可能性があり、これは私たちの将来の製品に対する需要の減少を招く可能性があり、これは私たちの運営業績や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、適用された法律や法規を遵守しないいかなる行為も、私たちの業務を損ない、私たちの経営陣の注意をそらす可能性があります。
州レベルでは、個々の州が、価格や患者の償還制約、割引、特定の製品へのアクセス制限、マーケティングコストの開示、透明性措置、場合によっては他国からの輸入や大量購入を奨励するために設計された医薬品や生物学的製品の価格を管理するための法律の成立や規制の実施にますます積極的になっています。さらに、地域の医療当局や個々の病院は、処方薬やその他の医療プログラムにどの医薬品やサプライヤーが含まれるかを決定するために、入札手続きをますます活用しています。これらの措置は、承認された製品の最終需要を減少させたり、製品価格に圧力をかけたりする可能性があります。今後、州および連邦政府がヘルスケア製品およびサービスに対して支払う金額を制限する可能性があり、その結果、当社の製品候補に対する需要が減少したり、価格圧力が増加したりする可能性があります。
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もし私たちが雇用したり、未来に雇用する可能性のある任意の第三者製造業者が環境、健康、安全の法律法規を遵守できなければ、私たちは罰金や処罰を受けたり、巨額のコストを発生させるかもしれない。
私たちと私たちが従事または未来に従事する可能性のある任意の第三者製造業者は、研究室プログラムおよび危険材料および廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理、および処理を管理する法律法規を含む多くの環境、健康および安全な法律法規によって制限されている。私たちの業務は時々、将来、化学品や生物学的材料を含む危険材料の使用に関連し、危険廃棄物製品を生成する可能性がある。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源の範囲を超える可能性がある。民事や刑事罰金やこのような法律や法規を遵守しない罰に関する巨額の費用を招く可能性もある。
危険材料の使用により従業員が負傷したコストや支出を支払うために一般責任保険と労働者補償保険を維持しているが、この保険は潜在的な責任に対応するには不十分である可能性がある。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。私たちがこのような法律を守らないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながるかもしれない。
また、将来の任意の第三者契約製造業者の運営については、適用される環境、健康および安全法律法規に準拠していない場合、または私たちの製品に関連する廃棄物を適切に処理することができない場合、私たちは、それによって生じるいかなる損害、名声被害、または私たちの候補製品または製品の製造および供給中断に責任を負わなければならないかもしれない。
私たちは反腐敗法、そして輸出規制法、税関法、規制法、その他私たちの業務を管理する法律を守らなければならない。もし私たちがこれらの法律を遵守しなければ、私たちは民事または刑事処罰、他の救済措置、法律費用を受け、米国以外で特定の製品の開発、製造、販売が禁止されたり、費用の高いコンプライアンス計画の制定と実施が要求される可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない
我々の業務は、米国の“海外腐敗防止法”、イギリスの“2010年反賄賂法”、その他の反腐敗法を含む反腐敗法を遵守しなければならず、これらの法律は、私たちが業務を展開し、将来業務を展開する可能性のある国/地域に適用される。海外腐敗防止法、反賄賂法、およびこれらの他の法律は、一般に、業務を獲得または保留し、またはいくつかの他の業務的利点を得るために、私たち、私たちの職員、および仲介機関が、政府関係者または他の人に贈賄、収賄、または他の禁止された金を他人に支払うことを禁止している。“反海外腐敗法”を遵守することは特に高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は製薬業に特別な挑戦をもたらしており、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は外国人官僚とされている。臨床試験やその他の仕事に関連して病院に支払われた何らかの金は、政府関係者に支払われた不正金と考えられ、“海外腐敗防止法”の法執行行動につながった。
私たちは将来、“海外腐敗防止法”や“収賄法”に違反する可能性のある司法管轄区で業務を展開する可能性があり、私たちは第三者との協力や関係に参加する可能性があり、これらの第三者の行為は、“海外腐敗防止法”、“収賄法”、あるいは現地反腐敗法に規定されている責任を負わせる可能性がある。また、将来の規制要求の性質、範囲、影響を予測することはできず、私たちの国際業務はこれらの要求によって制約される可能性があり、現行の法律が管理または解釈される可能性がある方式を予測することもできない。私たちの業務をアメリカ以外の地域に拡張すれば、私たちが各管轄区域で業務を展開することを計画している多くの法律と法規を遵守するために、追加の資源を投入する必要があります。
私たちはまた、イギリスとアメリカ政府、EU当局が管理する法規など、私たちの国際業務を管理する他の法律や法規に支配されている
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適用される輸出規制条例、国や人員に対する経済制裁、税関要求、通貨両替条例を含め、総称して貿易規制法と呼ばれる。さらに、様々な法律、法規、および行政命令は、米国国外での使用および伝播を制限するか、または国家セキュリティ目的のために秘密にされた情報、および特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データを特定の非米国国民と共有することも制限される。もし私たちがアメリカ以外での業務を拡大すれば、これらの法律を遵守するためにもっと多くの資源を投入する必要があります。これらの法律は、私たちがアメリカ以外で特定の製品や候補製品を開発、製造、販売することを阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの開発コストを増加させるかもしれません。
私たちが貿易統制法を含む“海外腐敗防止法”、“収賄法”または他の法律要件を含むすべての適用された反腐敗法律を遵守することを完全かつ効果的に確保することは保証されない。もし私たちが“海外腐敗防止法”、“贈賄法”および他の腐敗防止法または貿易統制法を遵守しなければ、私たちは刑事および民事処罰、返還および他の制裁および救済措置、および法的費用を受ける可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。米国証券取引委員会は、発行者が海外腐敗防止法の会計規定に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性もある。米国、イギリスまたは他の当局が“反海外腐敗法”、“反収賄法”、その他の腐敗防止法または貿易制御法に違反する可能性があるいかなる調査も、私たちの名声、業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、データプライバシーやセキュリティに関する厳しいプライバシー法律、情報セキュリティ法律、法規、政策、契約義務の制約を受けており、このような法律、法規、政策、契約義務の変化、およびこのような要求を遵守しないことは、私たちを巨額の罰金と処罰に直面させる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります
私たちは、個人の身分情報を収集、転送、保存、使用するのに適したデータプライバシーと保護法律法規の制約を受けており、これらの法律法規は、個人情報のプライバシー、安全、伝送に対していくつかの要求を提出しており、米国、EU、イギリスの全面的な規制制度を含む。世界各地の司法管轄区域のプライバシーとデータ保護の立法と規制構造は発展し続けており、人々はますますプライバシーとデータ保護問題に注目しており、これは私たちの業務に影響を与える可能性がある。これらの法律および法規を遵守しないことは、罰金、監禁会社の役人および大衆の非難、影響を受けた個人の損害クレーム、私たちの名声被害、および名誉損失を含む、私たちに対する法執行行動を引き起こす可能性があり、これらはいずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、または将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
アメリカには多くの連邦と州の法律法規が個人情報のプライバシーと安全に関連している。特に、HIPAAが公布した条例に基づいてプライバシーおよびセキュリティ基準が規定され、個別に識別可能な健康情報または保護された健康情報の使用および開示が制限され、保護された健康情報のプライバシーを保護し、保護された電子健康情報の機密性、完全性および可用性を確保するための行政、物質および技術保障措置の実施が要求される。保護された健康情報が適用されたプライバシー基準や我々の契約義務に従って処理されているかどうかを決定することは複雑である可能性があり，変化する解釈の影響を受ける可能性がある.このような義務は私たちの現在または未来の業務活動の一部または全部に適用されるかもしれない。
もし私たちが保護された健康情報のプライバシーと安全を適切に保護できなければ、私たちは私たちの契約に違反していることが発見されるかもしれない。また、適用されるHIPAAプライバシーやセキュリティ基準を含めて適用されるプライバシー法に従わなければ、民事や刑事罰に直面する可能性があります。HHS法執行活動は財務的責任と名声の損害を招く可能性があり、このような法執行活動に対する応答は大量の内部資源を消費する可能性がある。また、州総検察長は民事訴訟を起こし、禁止令や損害賠償を求め、州住民のプライバシーを脅かす侵害行為に応える権利がある。私たちはこのような規定が私たちの業務にどのように解釈、実行されるかを決定することができない。法執行活動や潜在的な契約責任に関連するリスクに加えて、私たちは連邦や州レベルで変化する法律と法規を遵守するために努力している可能性が高く、私たちの政策、手続き、システムを絶えず修正する必要があります。
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HHSの潜在的な法執行に加えて、連邦貿易委員会(FTC)のプライバシー法執行を受ける可能性がある。連邦貿易委員会は、その最近の法執行行動を通じて、特に健康および遺伝子データの不正処理に注目し、連邦貿易委員会法案第5条に基づいて“不公平”と解釈されるプライバシー侵害のタイプと、健康違反通知ルールをトリガできると考えられる活動タイプを拡大しており、連邦貿易委員会もこのルールを実行する権利がある。連邦貿易委員会はまた、私たちの業務に影響を及ぼす可能性のある商業監視とデータ安全に関する規則を制定している。私たちは、私たちが取る可能性のある法執行行動のリスクを低減するために、連邦貿易委員会が進化していく規則と適切なプライバシーとデータセキュリティ慣行の指導を考慮する必要があるだろう。もし私たちが潜在的なFTC法執行行動の影響を受けたら、私たちは非常に具体的なプライバシーとデータセキュリティ慣行を遵守することを要求する和解命令の制約を受けるかもしれません。これは私たちの業務に影響を与える可能性があります。私たちはまた和解の一部として罰金の支払いを要求されるかもしれないが、これは告発された違反の性質に依存する。もし私たちが連邦貿易委員会と合意したすべての同意命令に違反したら、私たちは追加的な罰金とコンプライアンス要求を受けるかもしれない
各国はまた，個人情報処理に関する具体的なルールを積極的に策定している。2018年、カリフォルニア州では2020年1月1日に施行され、カリフォルニア州住民の個人情報を扱う企業に多くの要求が出された“カリフォルニア消費者プライバシー法”が成立した。CCPAの多くの要件は、企業に、収集された彼らに関する情報およびそのような情報の使用および共有方法に関する通知をデータ主体に提供することを要求することと、データ主体にそのような個人情報へのアクセスを要求する権利と、場合によってはそのような個人情報の削除を要求することとを含む、以下に説明する一般的なデータ保護条例(GDPR)における要件と同様である。CCPAはまた，カリフォルニア住民にその個人情報を販売しないことを選択する権利を与えている。CCPAにはその要求に違反した会社に対する重大な処罰が含まれている。カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)は2023年1月1日に発効し、CCPAを大幅に拡張し、カリフォルニア住民の個人情報の使用、保留と共有を要求することが合理的であることを含む他のGDPRのような条項を組み入れ、収集または処理の目的に応じて、敏感な個人情報に追加的な保護を提供し、住民の保留情報の通知に関する開示をより多く要求する。CPRAはまた、CPRAおよび他のカリフォルニアプライバシー法を実行することで、コンプライアンスリスクをさらに増加させる新しい実行機関であるカリフォルニアプライバシー保護局を作成した。CPRAの規定は私たちのいくつかの商業活動に適用されるかもしれない
カリフォルニア州に加えて、他の多くの州が CCPA や CPRA に類似した包括的なプライバシー法を可決しています。これらの法律は、 2026 年末までに発効するか、発効する予定です。CCPA や CPRA と同様に、これらの法律は、個人情報の処理に関する義務と、場合によっては健康データを含む「機密」データの処理に関する特別な義務を設定しています。これらの法律の規定の一部は、当社の事業活動に適用される場合があります。2024 年の議会会期中に包括的なプライバシー法を強く検討しているか、すでに可決している州もあります。他の州は将来的にこれらの法律を検討しており、議会も連邦プライバシー法の成立を議論しています。当社の事業に影響を与える可能性のある健康情報を特に規制する州もあります。これらの法律は、研究対象の特定、ビジネスパートナーとの関係、そして最終的には当社の製品のマーケティングおよび流通を含む当社の事業活動に影響を与える可能性があります。
米国の法律と同様に、ヨーロッパ、ラテンアメリカ、その他の国にも重要なプライバシーとデータセキュリティ法律が適用されている。欧州経済地域またはEEAに位置する個人の個人データ(個人健康データを含む)の収集、使用、開示、移転または他の処理、およびEEAで行われる個人データの処理については、GDPRの規制を受けて、GDPRは、当業界で運営する会社が個人データの処理や国境を越えてこのようなデータを転送することを義務付けている。GDPRは重い問責義務を規定し、データ管理者と処理者にそのデータ処理と政策の記録を保存することを要求した。私たちまたは私たちのサービスプロバイダのプライバシーまたはデータセキュリティ対策がGDPR要件に適合していない場合、私たちは、個人データを使用する方法および/または2000万ユーロまたは前期の世界年商4%までの罰金、および影響を受けた個人の賠償要求、負の宣伝、名声被害、および潜在的な商業および名誉損失を変更することを要求する訴訟、監督管理調査、法執行通知に直面する可能性があります
GDPRはEUから米国などに十分なデータ保護立法を提供していない国の国境を越えた個人データの移転に制限を加えている。持続的な懸念がある
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会社は個人データをEUから他の国に移す能力を持っている。2020年7月、欧州連合裁判所(Court of the European Union、略称CJEU)は、欧州連合-米国プライバシー盾(EU-U.S.Privacy Shield)の無効を発表した。プライバシー盾は、個人データを欧州経済地域から米国に移転するための合法化メカニズムの一つである。CJEUの決定は，データ転送の一般的なより厳しい審査を招き，データプライバシー立法を遵守するコストや，サプライヤーや業務パートナーと適切なプライバシーやセキュリティ協定を交渉するコストを増加させる可能性がある.
また、2022年10月には、EU-米国プライバシーの盾の代替品としてEU-米国データプライバシーの枠組みを実施する行政命令に署名した。欧州委員会は2023年7月に充足性決定を採択した。十分な決定は、EU-米国データプライバシーフレームワークを自ら認証する米国社が、EUから米国にデータを送信するための有効なデータ転送機構とすることを可能にする。しかし、いくつかのプライバシー提唱団体は、EU-米国のデータプライバシーの枠組みに挑戦すると表明している。これらの挑戦が成功すれば、EU-米国のデータプライバシーの枠組みに影響を与えるだけでなく、標準契約条項や他のデータ伝送機構の生存能力もさらに制限される可能性がある。この問題をめぐる不確実性は私たちの業務に影響を及ぼす可能性がある
GDPRと米国の類似した法律に加えて，CHASE 2 b期の臨床試験で試験点を開設する予定のラテンアメリカ諸国を含むプライバシーやデータセキュリティ法が制定されている国が増えている。多くの法律はGDPRに倣って手本としているが、他の法律は異なるまたは互いに衝突する条項を含む。このような法律は私たちが業務活動を展開する能力に影響を及ぼすかもしれない。
最近のデータプライバシー規制の変化の影響を扱い続けているが，新法規の発効と継続的な法的挑戦に伴い，データプライバシーは国内レベルでも国際的にも変化しており，変化するデータ保護ルールを遵守する努力は成功しない可能性がある.このような法律の解釈と適用は私たちの接近と一致しない可能性がある。私たちはこの変化する状況を理解して順応するために多くの資源を投入しなければならない。データ保護に関する法律を守らないことは、欧州経済区や他の地方データ保護当局が法執行行動をとるリスクに直面し、法律違反が発見されれば、重大な処罰を受ける可能性がある。同様に，米国連邦や州の個人情報のプライバシーやセキュリティに関する法律を守らなければ，このような法律の罰を受ける可能性がある.このようなデータ保護およびプライバシー法を遵守しない行為は、政府に罰金や命令を科す可能性があり、私たちのやり方、クレームまたは他の責任、規制調査および法執行行動、訴訟、および巨額の救済費用を変更することを要求し、いずれも私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの法律に違反していると判断されなくても、政府のこれらの問題の調査には通常、大量の資源がかかり、負の宣伝が必要であり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、または将来性を損なう可能性がある。
私たちは私たちの純営業損失の大部分の繰越と研究開発税収の繰越を利用できないかもしれません
2023年12月31日現在、私たちは3.693億ドルの連邦純営業損失(NOL)の繰越があり、このお金は将来の連邦税収義務を相殺し、2030年に始まる異なる日に満期になる可能性がある。2023年12月31日までに、将来の州所得税債務を相殺し、2024年に開始される異なる日に満期になる可能性がある4.137億ドルの州NOL繰り越しがある。2023年12月31日まで、私たちは1，154ドルの連邦と州研究開発信用の繰越があります。私たちのNOL繰越は満期になって未使用になる可能性があり、私たちの未来の所得税債務を相殺するために使用できません。
一般的に、規則382および383節によれば、もし私たちが3年以内に“所有権変更”、すなわちある株主の株式所有権(価値によって計算)が50%を超える場合、私たちはそれぞれNOLおよび研究開発税収から繰越を免除する利益が減値または制限される可能性がある。著者らは以前に1つの分析を完成し、所有権変更は私たちの純営業損失の繰越と未来の税務負担を相殺する研究開発税収控除を大幅に制限したことを確定した。2022年12月の間、吾らは私募取引について証券購入契約を締結したため、追加の所有権変更を招いた。この所有権変更により、我々が繰り越した純営業損失の使用は年間20万ドルに制限されている。私たちは2022年12月31日以降に起こる可能性がある、または起こりうる任意の変化によってさらに制限されるかもしれない。このような制限はより大きな納税負担をもたらす可能性がある
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このような制限がない場合、私たちが生じる債務増加は、私たちの業務、運営結果、財務状況、キャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。もし私たちが歴史上のNOLと研究開発税を使用して繰越を免除する能力が実質的に制限されれば、それは私たちの未来の納税義務を効果的に増加させ、私たちの未来の経営業績を損なうことになる。
もう一つのリスクは、NOLの使用停止や他の予測不可能な理由のような法規の変化により、私たちの既存のNOLおよび研究開発税収の繰越が満期になる可能性があるか、または将来の所得税負債を相殺するために使用できない可能性があることである。以下に述べるように、税法またはその実施または解釈の変化は、コロナウイルス援助、救済および経済安全法案またはCARE法案によって改正された2017年の税法には、米国連邦税率およびNOL繰り越し管理規則の変化を含み、これらの変化は、将来的にNOLを利用して課税収入を相殺する能力に顕著な影響を与える可能性がある。さらに、一方の州で生成された州NOLは、他の州から発生した収入を相殺するために使用することはできない。このような理由で、私たちが利益を達成しても、私たちのNOLや他の税金属性の大きな部分を使うことができない可能性が高い。
従業員事務に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちが肝心な幹部を維持する能力、及び合格した人材を吸引、維持、激励する能力にかかっている。
私たちは最高経営責任者Mark Iwicki、最高経営責任者Todd Bazemore、最高経営責任者総裁、CEO Mary Reumuth、研究開発担当兼最高医療官Kim Brazell博士、CEO Darius Kharabi、および私たちの管理、科学、臨床チームの他の主要なメンバーに非常に依存している。私たちは私たちの幹部と雇用協定を締結したが、彼らの誰もが私たちとの雇用関係をいつでも終わらせることができる。私たちは私たちの役員や他の職員たちに“キーパーソン”保険を提供しない。また，Combangio買収に参加した従業員や彼らの生物製剤開発の専門知識に強く依存している。
合格した科学、臨床、製造、会計、法律とその他の人員を募集し、維持することも私たちの成功の鍵となるだろう。幹部や他の重要な従業員を失ったサービスは、私たちの研究開発と商業化目標の実現を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また、幹部やキーパーソンを交換することは困難かもしれませんし、私たちの業界では開発に成功し、規制承認や製品商業化に必要なスキルや経験を持つ個人の数が限られているので、長い時間がかかるかもしれません。この限られた人材バンクから募集する競争は非常に激しく、多くの製薬と生物技術会社の間の類似人員に対する競争を考慮して、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの肝心な人員を採用、訓練、維持或いは激励することができないかもしれない。私たちはまた、大学や研究機関から科学や臨床人を募集する競争に直面している。私たちのビジネスをエルコンに売却することにしました。私たちの研究開発努力をMSC-Sプラットフォームに完全に集中させることを決意しました。KPI 012と、2022年後半に完了したリストラを含めて、私たちの業務に重要な適格な人材を誘致し、維持する能力を損なう可能性があります。また、私たちは科学、臨床、監督コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存し、研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。もし私たちが高い素質の人員を引き付け、維持することができなければ、私たちがKPI-012の開発と商業化に成功し、私たちが将来開発する可能性のある他の任意の候補製品の能力は損なわれるだろう。
私たちの内部コンピュータシステム、あるいは私たちのサプライヤー、請負業者、またはコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これは私たちの製品開発計画が実質的に破壊される可能性があります
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、私たちの情報技術システム、および私たちの現在および未来の任意のサプライヤー、請負業者、またはコンサルタントのシステムは、任意の協力者を含み、ネットワーク攻撃、コンピュータウイルス、ワームおよび他の破壊的または破壊的ソフトウェア、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。ネットワークイベントや攻撃には配備が含まれている場合があります
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有害なマルウェア、恐喝ソフトウェア、サービス攻撃の拒否、ファイルの不正アクセスまたは削除、社会工学、および他の手段は、サービスの信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性、および利用可能性を脅かす。ネットワークイベントはまた、支払いまたは情報が予期されない受信者に送信されることをもたらすために、ネットワーク釣りまたは電子メール詐欺を含む可能性がある。システム障害、事故、ネットワーク攻撃、またはセキュリティホールは、我々の開発計画および業務運営の実質的な中断をもたらす可能性があり、我々の商業機密または他の固有情報の損失または他の同様の中断にかかわらず、多くのリソースを必要とする可能性がある。完成或いは未来の臨床試験中の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の審査作業の遅延を招く可能性があり、そして著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる。もし、任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータやアプリケーションが失われたり、破損したり、機密、個人または独自の情報を適切に開示しない場合、GDPR、HIPAA、および米国国内外の他の関連州や連邦プライバシー法で規定されている民事罰金や処罰を含む責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化が延期される可能性があります。しかも、私たちはこのような事件に関連したどんな損失も補償するのに十分な保険範囲を持っていないかもしれない。
私たちはサイバー攻撃に関する重大な損失を経験したことはありませんが、私たちはインターネット釣りの試みに成功した目標でした。我々は，会社情報システムやネットワークで維持されている情報(従業員の個人情報を含む)の流用，誤用，漏洩，改ざん，故意や意外な漏洩や紛失によるリスクを受ける可能性がある.さらに、外部の当事者は、私たちのシステムまたは私たちのサプライヤー、請負業者またはコンサルタントのシステムに侵入しようとしたり、詐欺的な手段で私たちの従業員または私たちのサプライヤー、請負業者またはコンサルタントの従業員に敏感な情報を開示させて、私たちのデータを取得しようとするかもしれません。他の会社のように、私たちのデータとシステムは悪意のあるコードやウイルス、他のサイバー攻撃を含む脅威にさらされる可能性がある。時間が経つにつれて、このような脅威の数と複雑さは増加している。もし私たちまたは私たちのサプライヤー、請負業者、あるいはコンサルタントの安全が重大な破壊を受けたら、市場の私たちの安全措置の有効性に対する市場の見方が損なわれる可能性があり、私たちは業務を失う可能性があり、私たちの名声と信頼は損なわれる可能性がある。私たちは情報システムやネットワークを修復したり交換したりするために多くの資金と他の資源が必要かもしれない。これらの事件の発生を防止するためのシステムや制御を開発·維持し、脅威を識別·緩和する流れもあるが、これらのシステム、制御、プロセスの開発と保守はコストが高く、技術の変化とセキュリティ対策の克服に伴う努力がより複雑になり、継続的に監視·更新する必要がある。しかも、私たちが努力したにもかかわらず、このような事件が発生する可能性を完全になくすことはできない。
一部または完全に離れた職場は私たちの業務に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
私たちはマサチューセッツ州ウォトタウンの前の会社本社でオフィスと実験室空間のレンタルを中止し、2022年1月11日から発効しました。私たちは時々マサチューセッツ州アーリントンで対面会議を開催し、カリフォルニア州メンロパークでオフィスと実験室空間を借りるために象徴的な短期オフィス空間を残していますが、私たちのほとんどの従業員はもはや単独のオフィスを持っていません。したがって、私たちの管理チームと私たちのほとんどの従業員は遠隔作業をして、私たちが新しい運営レンタルを得ることになるまで、専用のオフィススペースがありません。遠隔従業員に移行することにより、私たちの従業員は、家庭または他のネットワークを介して私たちのサーバに遠隔アクセスすることができ、彼らがあまり安全ではない可能性のある仕事の役割を果たすことができます。我々の遠隔作業環境により，ネットワークイベントや他のプライバシーやデータセキュリティイベントのリスクが増加する可能性がある.遠隔勤務手配はまた従業員の仕事効率と士気に影響を与え、従業員の訓練を阻害し、私たちの技術資源に圧力を与え、運営リスクをもたらす可能性があり、これらはすべて私たちの業務にマイナス影響を与える可能性がある。また，遠隔地への移行は，第三者による研究開発活動の大部分への依存を増加させる.私たちの能力は限られており、このような第三者が私たちの研究開発活動に投入する資源の数や時間を制御することはできず、これらの第三者はいつでも私たちとの協力を終了することができる。私たちはまた、これらの第三者と予算や契約を交渉しなければならないと予想していますが、有利な条件でそうすることができないかもしれません。これは、私たちの開発スケジュールが延期され、コストが増加する可能性があります。
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私たちの普通株に関するリスクは
もし私たちがナスダックの持続的な上場要求を守らなければ、私たちの普通株は取られるかもしれません。私たちの普通株価格と私たちの資本市場に入る能力はマイナス影響を受けるかもしれません。 もし私たちの普通株がナスダックから退市したら、私たちのローン合意に基づいて、私たちは約束を破るだろう
私たちの普通株は現在ナスダック資本市場に上場しています。私たちは1株当たり最低終値1.00ドル、最低株主資本2500，000，000ドル、または普通株の最低時価35，000，000ドルを含むナスダックの持続的な上場要求を満たさなければならず、そうでなければ退市リスクに直面し、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすだろう。2023年8月以来、私たちの普通株の時価は3500万ドルを超えたことがないので、私たちの普通株の撤退を避けるために、私たちは少なくとも250万ドルの株主権益を維持しなければならない。本“リスク要因”の節で述べた要因を含む、ナスダック資本市場における上場継続の要求を遵守する能力に悪影響を及ぼす可能性がある多くの要因がある。その中の多くの要素は私たちがコントロールできることではない。したがって、私たちは最低株主権益要求を含めて、ナスダック資本市場での継続上場の要求を守り続けることを保証することはできません
もし私たちの普通株がナスダックから撤退すれば、私たちの普通株の流動性を大幅に減少させ、私たちの普通株の価格はそれに応じて大幅に低下するかもしれません。また、退市は、私たちが受け入れられる条項や全く受け入れられない条項で融資源を代替することで資金を調達する能力を損なう可能性があり、投資家や従業員の潜在的な自信喪失、および業務発展機会の減少を招く可能性がある。しかも、私たちの普通株はナスダックから撤退するかもしれないし、私たちの株主は公開市場で彼らの株を売るのを難しくするだろう。
私たちはナスダックからの借金の手紙を受け取った歴史がある。2022年の間、私たちはナスダックから多くの欠陥手紙を受け取り、ナスダックの世界精選市場に引き続き組み入れられた各種上場基準に適合していないことを通知した。2022年3月2日と2022年5月24日に、吾らはすべてナスダックからの保険状を受け取り、吾らに通知し、ナスダック上場規則第5450(A)(1)条または購入価格要求に基づいて、当社の普通株の購入価格は30営業日連続で1株1.00ドルを下回る最低購入価格要求を受信し、引き続きナスダック世界精選市場に組み入れられるようにした。入札価格要件を再遵守するために180日の期限を提供され、いずれの場合も、私たちの普通株の逆株式分割を2回目に実施することを含む治癒期間内に再遵守された
2022年7月6日、私たちはナスダックのもう一つの申告書を受け取りました。私たちの一般株式市場の値は30営業日連続で50，000，000ドルを下回るので、ナスダック上場規則第5450(B)(2)(A)条またはナスダック世界ベスト市場の継続上場の最低基準要求に適合しないことを通知しました。ナスダックもまた、吾らはナスダック上場規則第5450(B)(1)(A)条及びナスダック上場規則第5450(B)(3)(A)条を遵守しておらず、吾等の株主権益が10，000，000ドル未満であるため、吾等が最近終了した財政年度又は最近3つ終了した財政年度のうち2財政年度の総資産及び総収入が50，000，000ドル未満であることを指摘している。その基本株式証券をナスダック全世界精選市場に上場する会社は、少なくともナスダック上場規則第5450条(B)のうちの1つの基準を満たさなければならない
2022年12月5日、ナスダックのもう一つの申告書を受け取り、ナスダック上場規則第5450(B)(2)(C)条またはMVPHSに適合しないことを通知しました。私たちが持っている公開保有株の前の30営業日の各営業日の時価が15，000，000ドルを下回っているので、ナスダックの世界ベスト市場での上場継続に関する最低要求を通知しました。
ナスダック上場規則第5810(C)(3)条によると，2023年1月2日までにMVLS遵守の最低要求を回復し，2023年6月5日までにMVPHS遵守の最低要求を再開することが求められている。また、吾等が適用されたコンプライアンス日前に再び法定最低限度額要求又は最低コンプライアンス要求に適合しなければ、吾等がナスダック資本市場への上場を継続する適用要求に適合すれば、吾等は普通株をナスダック資本市場に移転する資格がある。
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カタログ表
2022年12月に第2回私募募集資金を受け取り、譲渡を許可するために融資協定を修正した後、私たちは私たちの普通株をナスダック資本市場に移転することを申請した。ナスダックでは、ナスダック資本市場への上場継続の適用要件に適合していると判断した後、ナスダック上場規則第5550(B)(1)条、すなわちナスダック資本市場に引き続き上場する最低株主権益要求を含め、今回の譲渡は承認され、2023年1月11日から発効する。また、ナスダックは、私たちの上場がナスダック資本市場に移行すると、ナスダック上場規則第5550(A)(5)条、すなわちナスダック資本市場に上場し続ける公開保有株式の時価要求を遵守することを提案している。
我々の融資協定によれば、いずれも我々の普通株がナスダック資本市場から撤退または我々の普通株が別の国で認められた証券取引所に上場する行為に移行し、いずれの場合も、我々の融資協定下での違約事件であり、これは、我々の財務状況や我々の業務戦略を実施する能力に悪影響を及ぼす可能性がある
当社の定款文書およびデラウェア州の法律に基づく規定は、株主にとって有益である当社の買収をより困難にし、株主による現在の経営陣の交代または解任を妨げる可能性があります。
当社の設立証明書および定款の規定は、株主が好意的と考えられる合併、買収またはその他の当社の支配権の変更を阻止、遅らせ、または防止する可能性があります。また、これらの規定は、投資家が将来当社普通株式に対して支払う意思のある価格を制限し、当社普通株式の市場価格を下げる可能性があります。また、取締役会は経営陣の選任責任を負うため、株主の取締役会の交代が困難になることにより、株主の現職経営陣の交代や解任を妨げる可能性があります。とりわけ、以下の規定がある。
| ● | 毎年 3 種類の取締役のうち 1 人のみが選出されるような機密化された取締役会を設けること |
| ● | 取締役会の決議を経て、当社が許可した取締役数を変更することができる |
| ● | 株主が取締役会から取締役を除名することを制限する方法 |
| ● | 株主提案の事前通知要求を規定し、株主会議と取締役会指名で行動することができる |
| ● | 株主に要求する行動は、正式に開催される株主総会で行われ、株主の書面同意の下での行動を禁止しなければならない |
| ● | 誰が株主総会を開催できるかを制限する |
| ● | 我々の取締役会が株主の承認を得ずに優先株を発行することを許可することは、潜在的な敵意の買収者の株式を希釈し、我々の取締役会の承認されていない買収を効果的に防止するための“毒丸”を制定するために使用される可能性がある |
| ● | 私たちのすべての株主が、会社登録証明書または定款の特定の条項を改正または廃止する権利があることを投票する権利がある場合には、少なくとも75%の株主の承認を得る必要がある。 |
また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第2203条の規定によって管轄されています。この条項は、規定された方法で合併または合併が承認されない限り、15%を超える議決権を発行した株を所有している人が取引日後3年以内に私たちと合併または合併しないことを禁止しています。
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カタログ表
私たちの普通株の活発な取引市場は持続できないかもしれない。
2017年7月20日から2023年1月10日まで、我々の普通株はナスダック世界精選市場で取引されている。2023年1月11日、私たちの普通株はナスダック資本市場で取引を開始した。私たちの普通株の取引の歴史が限られていることから、私たちの株の活発な取引市場は持続できないかもしれません。これは私たちの普通株の市場価格に下振れ圧力を与え、株式を売る能力に影響を与える可能性があります。不活発な取引市場は、株を売却することで資金を調達して運営に資金を提供し続ける能力を弱める可能性もあり、株を対価格で他社や技術を買収する能力を弱める可能性がある。
私たちの普通株の価格変動は大きく、これは私たちの普通株の購入者に大きな損失をもたらすかもしれない。
私たちの株価は変動が大きく、変動が大きい。株式市場、特に小さいバイオ製薬会社の市場は極端な変動を経験しており、この変動は往々にしてある会社の経営業績とは無関係である。この変動のため、普通株を買ったか、あるいはそれ以上の価格で普通株を売ることができないかもしれません。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
| ● | 私たちはエルコムの将来のビジネス売却に関する記念碑的な支払いと金額を受け取ったかどうか |
| ● | 私たちの戦略決定は、KPI 012を含むMSC-Sプラットフォームに私たちの研究開発努力を集中させます |
| ● | KPI−012または我々が開発する可能性のある任意の他の候補製品の臨床前研究および臨床試験結果 |
| ● | 私たちは市場の承認を得て、KPI-012または私たちが開発する可能性のある他の任意の候補製品を商業化することに成功した |
| ● | 競争相手候補製品の臨床試験結果 |
| ● | 医療支払い制度の構造を変え |
| ● | 競争力のある製品や技術の成功 |
| ● | アメリカや他の国の法規や法律の発展 |
| ● | 特許出願、発行された特許または他の固有の権利に関連する発展または紛争； |
| ● | 重要な科学、ビジネス、管理職の採用や退職 |
| ● | KPI-012および我々が開発した任意の他の候補製品の開発に関連する費用レベル； |
| ● | 我々は、疾患または疾患の治療に利用可能かもしれない他の製品、候補製品または技術の結果、任意のそのような製品の商業化のコスト、および任意のそのような候補製品または技術の開発コストを発見、開発、取得するために努力している |
| ● | 財務結果、発展スケジュール、または証券アナリストの提案に関する推定の実際または予想変化； |
| ● | 私たち、私たちの役員、取締役または主要株主または他の人は普通株を売却するか、または普通株の売却を期待しています |
| ● | 持分集中 |
| ● | 私たちの財務業績や私たちと似ていると思われる会社の財務業績の違い |
| ● | 製薬とバイオテクノロジー部門の市場状況 |
| ● | 公衆衛生流行病の社会と経済影響、例えば新冠肺炎が大流行した |
| ● | 一般的な経済、業界、市場状況 |
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カタログ表
| ● | 米国と欧州の政治的不安定は、国会が米国の債務上限を適時に引き上げられなかったことを含む |
| ● | “リスク要因”の節で述べた他の要因。 |
過去には、ある会社の証券市場価格が変動した後、同社に対して証券集団訴訟が提起されることが多かった。規制部門の承認を得られない場合や、KPI-012や私たちが開発した他の任意の候補製品を商業化することに成功しなかった場合、証券集団訴訟に直面する可能性もあります。私たちにこのような訴訟を提起すれば、このようなクレームを弁護するために巨額の費用を支払うことになり、経営陣の注意力と資源を分散させる可能性があります。
私たちの普通株を売却する大量の株は、たとえ私たちの業務が良好であっても、私たちの普通株の市場価格を大幅に下落させる可能性がある。
私たちの普通株を売っている大量の株、あるいは市場で大量の株を持っていると思っている人が株を売却しようとしていると、私たちの普通株の市場価格を下げるかもしれません。2024年5月13日現在、私たちは普通株2，816，454株を発行した。
1933年の証券法(改正)又は証券法の下の第144及び701条の規則で許可された範囲内、又は“証券法”に基づいて登録され、当社の非関連会社が保有している範囲内で、我々の普通株はいつでも公開市場で自由に販売することができる。もし私たちの株主が公開市場で私たちの普通株を大量に売却する意向を示したり、私たちの普通株の取引価格が低下する可能性があります。また、私たちは、私たちの持分補償計画または株式補償計画以外の新入社員が獲得した持分奨励に基づいて発行される可能性のあるすべての普通株式を登録するために、登録声明を提出または提出する予定です。これらの株は発行後公開市場で自由に販売することができるが、関連会社に適用される数量制限を受けている。
2022年12月、私たちは私たちの普通株の株式とEシリーズ転換可能な償還不可優先株の株式を私募方式で一部の機関投資家に売却しました。吾等はS-3表の登録声明を提出しており、当該等の投資者が私募で保有している普通株及び私募で発行されたEシリーズ優先株転換後に発行可能な普通株の転売について、当該登録声明の有効期限は、その対象株式が販売されたか、又は証券法第144条により制限されずに転売可能な日まで有効であることに同意している。2023年12月と2024年3月、私たちはそれぞれ方向性増発のある機関投資家にFシリーズ転換可能償還不可優先株とGシリーズ転換不能償還不可優先株を売却した。投資家の要求に応じて、優先株に転換して発行可能な普通株の株式を転売することに同意しました
これらの株を公開市場で売却したり、転売したり、そのような売却に対する市場の期待は、我々の株価を直ちに大幅に下落させる可能性がある。このような下落は私たちの投資家に悪影響を与え、将来的に適切だと思う時間と価格で株式証券を売却することを困難にする可能性もある。
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カタログ表
一部の既存株主は、将来的に私たちの優先株の流通株を私たちの普通株に変換する時、希釈を受けるだろう
Eシリーズ転換不可優先株、Fシリーズ転換不可償還優先株とGシリーズ転換不能償還不可優先株の1株当たり流通株は、最初は667、L.P.とベック兄弟生命科学有限会社の選択権によって100株の私たちの普通株に変換することができ、この2社はBaker Bross.Advisors LPの関連会社であり、私たちは総称してBaker Brothersと呼ばれ、ある実益所有権に制限されており、これらの制限はいかなる転換も禁止されており、転換後、所有者が持っている普通株がすでに発行されている株式の9.99%を超えている。この優先株保有者は、通知後61日後にその実益保有限度額を19.99%に引き上げることを選択することもできる。2024年4月29日、我々の株主が2024年株主総会で提案を承認するか、または提案を承認することを求める最終的な依頼書を提出し、(I)当社の取締役会に適宜決定権を提供し、そのような実益所有権制限(最高100%まで)を随時かつ随時向上させ、(Ii)取締役会がこのような裁量権を行使して実益所有権制限を向上させる場合、優先株株主がその優先株を普通株に変換することを可能にするが、このような新たな制限を超えない。一部の既存株主は、将来的に私たちの優先株の流通株を私たちの普通株に変換する際に希釈を経験し、提案が承認されれば希釈が増加する可能性がある。もし提案が承認された場合、私たちの取締役会が裁量権を行使し、利益所有権制限を向上させるかどうか、あるいは利益所有権制限を高めた場合、ベーカー兄弟がその優先株を普通株に転換することを選択するかどうかは確定できない。しかし、提案が承認された場合、私たちの取締役会は利益所有権制限を100%に引き上げることを決定し、ベック兄弟はそのすべての株を普通株に転換することを選択した場合、発行された普通株は6，507，500株増加し、ベーカー兄弟は私たちが発行した普通株の約72.65%を持ち、私たちの他の既存株主は重大な希釈を受けるだろう。
私たちの最大株主は、私たちのいくつかの業務決定に大きな影響を与え、株主に提出された承認事項に影響を与える可能性があります。
ベーカー兄弟は2024年5月13日現在、我々が発行した普通株の約9.47%を占めている。これらの株主はまた、私たちのEシリーズ転換不能優先株、Fシリーズ転換償還不可優先株、Gシリーズ転換償還不可優先株のすべての流通株を持っている。
株主がその優先株を普通株に変換することを選択した場合、および/または現在利益を得ている所有権限度額を19.99%に引き上げると、私たちが発行した普通株のかなりの割合を保有し、株主に承認された事項に大きな影響を与える可能性がある。提案が承認された場合、私たちの取締役会は、実益所有権制限を100%に引き上げることを決定しましたが、その優先株保有者は、その株式を普通株に変換することを選択し、その優先株保有者は、私たちの普通株の約72.65%を所有します。この場合、すでに筆頭株主であるベーカー兄弟は、取締役選挙および私たちの所有またはほとんどの資産の任意の合併、合併、または売却を含む、我々の株主に承認されたいくつかの事項にさらに顕著な影響または制御を与える能力を有するであろう
また、吾等が私募取引について締結した証券購入協定の条項によれば、吾等はすでに同意しており、当該等の株主(1)の事前承認を経ておらず、吾等は発行又は認可発行を一切優先しない又は平価通行証特定の例外を除いて、Eシリーズ転換不能償還不可優先株、Fシリーズ転換可能償還不可優先株またはGシリーズ転換不能優先株(2)通常業務プロセス以外に資金の借り入れにより、我々の既存債務への再融資、または(3)任意の配当金の支払いまたは発表、または任意の株式への任意の分配を含む総額100万ドルを超える任意の追加債務が発生するが、特定の例外状況の制限を受けなければならない。私たちEシリーズの優先株の所有者として、ベーカー兄弟は、私たちの取締役会に最大3人の指定された株主を取締役会に指名させ、推薦する権利がありますが、いくつかの要求と例外状況に適合しています。また，我々Eシリーズ優先株の保有者として，Baker Brothersは我々の将来の株式発行に参加する権利を有しており，これらの権利は2023年12月31日までのForm 10-K年度報告の第1項“業務”により全面的に記述されている
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カタログ表
上述したように、私たちの最大株主は、私たちの業務に影響を与えるいくつかの事項に大きな影響を与える能力があるかもしれません。このような株主の利益はあなたの利益とは違うかもしれませんが、それは株主として投票したり、あなたが同意しない方法で行動するかもしれません。これはあなたの利益に不利になるかもしれません。このような集中制御は、私たちのすべてまたはほとんどの他の株主がサポートする資産の制御権の変更、合併、合併、または売却を遅延、遅延、または阻止する可能性があり、または逆に、このような集中制御は、私たちの他の株主がサポートしていない取引の完了をもたらす可能性がある。このような集中制御は、ベーカー兄弟が保有する普通株に対するこのような株の投票権が限られており、私たちの普通株の市場価格に悪影響を与え、ナスダックに上場する私たちの普通株の時価に影響を与える可能性があるため、潜在投資家が私たちの普通株を買収することを阻止する可能性もある。
私たちは“小さな報告会社”であり、より小さい報告会社に適用される情報開示要求が低下し、私たちの普通株の投資家への吸引力を低下させる可能性がある。
私たちは、改正された1934年の証券取引法第12 b-2条の規則に基づいて“小さな報告会社”である。もし私たちの公開流通株が2.5億ドルを超えたり、私たちの年収が1億ドルを超えたり、公開流通株が7億ドルを超えたら、私たちはもう規模の小さい報告会社ではないだろう。
より小さな報告会社として、私たちは、他の非小報告会社に適用される公衆会社の特定の開示要件の免除に依存することを許可され、意図されている。これらの免除には
| ● | 当社の財務報告の内部統制を評価する際には、監査人の認証要求を遵守することは要求されていない |
| ● | 役員報酬の開示義務を減らすこと |
| ● | 10-K表の年報内に2年間の審査された財務諸表を提供することのみを許可され、それに応じて“経営陣の財務状況と経営業績の討論と分析”の開示を減少させる |
| ● | 私たちの年報に株式業績グラフを提供する必要はありません。 |
私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存して私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
上場企業として、我々はコストを増加させ続けており、我々の経営陣はコンプライアンスイニシアチブやコーポレートガバナンス実践に多くの時間を投入する必要がある。
上場企業として、特に“新興成長型企業”ではなくなって以来、多くの法律、会計、その他の費用が発生しており、これは民間企業としては発生していない。2002年のサバンズ-オキシリー法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダック資本市場の上場要求、その他の適用された証券規則と法規は上場企業に対して様々な要求を提出し、有効な開示、財務制御と会社管理やり方を確立と維持することを含む。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画に多くの時間を投じた。さらに、数年前と比較して、これらの規則と法規は私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にするだろう。
私たちがまだ規模の小さい報告会社である限り、私たちは前のリスク要因に記載された様々な報告書によって要求されたいくつかの免除を利用することができる。
2002年サバンズ-オキシリー法404節、または404節によると、私たちは財務報告書の内部統制に関する管理職報告書を提出しなければならない。しかし、私たちは依然として非加速申告会社と小さな報告会社であるにもかかわらず、私たちの独立公認会計士事務所によって発表された財務報告書の内部統制に関する認証報告書を含むことは要求されません。404節の規定に達するには
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カタログ表
規定された期間内に、私たちはコストが高く、挑戦的な財務報告書に対する私たちの内部統制の過程を記録して評価する過程に参加した。この点では、外部コンサルタントを招聘することが可能な内部資源を継続的に提供する必要があり、詳細な作業計画により、財務報告内部制御の十分性を評価して記録し、適宜ステップ改善制御プログラムを採用し、制御措置がファイルのように機能しているかどうかをテストすることにより、財務報告内部制御の継続報告及び改善手順を実施する。私たちが努力したにもかかわらず、私たちは規定された時間枠内で結論を出すことができないかもしれない、すなわち、私たちは財務報告書の内部統制に有効であり、404節の要求に適合する可能性がある。財務報告書の内部統制に1つまたは複数の重大な弱点があることが発見されれば、財務諸表の信頼性への自信を失った金融市場の不良反応を招く可能性がある。
私たちは予測可能な未来に私たちの株に現金配当金を支払わないと予想されているので、資本増加(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。また、私たちは、2022年、2023年、2024年の私募のために、ある機関投資家と締結した融資契約や証券購入協定の条項が配当金の支払いを制限しています。私たちが未来に達成する可能性のあるどんな債務合意も、融資者の同意なしに配当金を支払うことを阻止するか、または配当金を全く支払うことができないかもしれない。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。
私たちの会社登録証明書は、デラウェア州の州裁判所が私たちの株主のために起こしうるいくつかのタイプの訴訟および訴訟の唯一のおよび独占フォーラムを指定し、これは、会社と私たちの役員、上級管理者、および従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。
私たちの会社登録証明書は、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、私たちが提起した任意の派生訴訟または法的手続きを代表する唯一かつ独占的なフォーラムとなり、私たちの任意の取締役、高級管理者または従業員が私たちの会社または私たちの株主に受託責任を負うと主張するいかなる訴訟も、デラウェア州会社法または私たちの会社登録証明書または定款の任意の規定に基づいて生成された私たちのクレームに対する訴訟、またはデラウェア州会社法がデラウェア州衡平裁判所に管轄権を与えるいかなる訴訟でも、または内政原則によって管轄されている私たちのクレームに対するいかなる訴訟も主張する。このような裁判所条項の選択は、証券法、取引法、または連邦裁判所が排他的管轄権を有する任意の他のクレームを実行するための訴訟には適用されないと予想される。
この排他的な裁判所条項は、私たちの株主が司法裁判所でこのような株主が、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員と紛争することに有利だと思うクレームを提起する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、上級管理者、および従業員に対するこのような訴訟を阻止する可能性がある。あるいは、裁判所が私たちの会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区でこのような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、および経営業績に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
一般リスク因子
税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある
税法の変化は私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。CARE法案で改正された2017年税法には、会社税率を35%の最高限界税率から21%に引き下げ、NOLの控除額を2017年12月31日以降の課税年度に生じる損失の80%に制限するなど、会社税への大きな変化が含まれている(いずれのNOLも無期限に繰り越すことができるが)。また、2022年から、2017年税法は現在研究開発支出を差し引く選択肢を廃止し、企業に5年または15年以内に外国研究による支出資本化と償却を要求した。
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カタログ表
CARE法案に加えて，国会の新冠肺炎対策の一部として，2020年と2021年には税収条項を含む経済救済立法が公布された。2022年8月には、“インフレ低減法案”(IRA)も法律に署名した。アイルランド共和軍は、上場企業のある株の買い戻しに1%の消費税を課すことを含む新たな税金条項を導入した。1%の消費税は、一般に、金銭または他の財産(会社自体の株式を除く)と交換するために、上場企業(またはそのいくつかの付属会社)が会社株主から株を買収するのに適用されるが、極めて最低限の例外がある。したがって、消費税は非伝統的な株の買い戻しのいくつかの取引に適用される可能性がある
2017年の税法、アイルランド共和軍、およびこのような追加立法によって提供される規制指導は継続されており、このような指導は、最終的には、これらの法律が私たちの業務や財務状況に与える影響を増加または減少させる可能性がある。また，各州が2017年税法，アイルランド共和軍，このような追加立法をどの程度遵守するかは不明である。
ライシー·スミス米国発明法による特許改革立法は、我々の特許出願をめぐる起訴および我々が発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。
2011年9月16日、“ライシー·スミス米国発明法”または“ライシー·スミス法案”が法律に署名された。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。このような条項は特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、特許訴訟に影響を及ぼす可能性もある。米国特許庁は、“ライシー·スミス法案”の管理を管理するための新たな法規やプログラムを制定しており、“ライシー·スミス法案”に関連する特許法の多くの実質的な改正、特に最初の提出条項の改正は、2013年3月16日に発効した。第1の出願の条項は、発明者が発明特許を出願する権利を制限し、発明特許出願を最初に提出した者でなければ、このような発明が第1の発明であってもよい。Leahy-Smith法案が私たちの業務運営にどのような影響を与えるかは不明であるが(あれば)、Leahy-Smith法案およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および私たちが発表した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、“ライシー·スミス法案”は、特許裁判および控訴委員会、またはPTABと呼ばれる新しい行政裁判所を提供し、競争相手の特許の有効性を疑問視する場を会社に提供し、費用は地域裁判所訴訟よりもはるかに低く、時間もはるかに速い。PTAB訴訟手続きが我々の業務運営にどのような長期的な影響を与えるかは不明であるが、PTABが2013年に成立して以来提起された特許挑戦訴訟の初歩的な結果は、多くの米国特許主張を無効にしている。したがって、PTABは、より低コストで、速度が速く、より強力である可能性のある特許挑戦法廷として、私たち自身の特許が挑戦される可能性を増加させ、それによって、これらの特許の維持、弁護、および実行の不確実性およびコストを増加させる可能性がある
第二項株式証券の未登録販売及び募集資金の使用。
未登録の証券を売却する
2024年1月16日、私たちは1人の新入社員に株式オプションを付与し、1株7.85ドルの発行価格で合計3，125株の普通株を購入した。これらのオプションは、ナスダック上場規則第5635(C)(4)条および改正された1933年証券法第4(A)(2)条に基づいて、我々が改正·再起動した2017年株式インセンティブ計画以外に行われたインセンティブ付与である。これらのオプションの期間は10年であり、4年以内に帰属し、オプション奨励関連株式の25%は従業員の新規雇用日が適用された1年日に帰属し、残りの75%の奨励関連株式はその後3年以内に毎月帰属する。引受権の帰属は、適用される従業員が適用される帰属日まで当社にサービスを継続することに依存する。我々は、S-8表に、これらのオプションの普通株式を登録する登録声明を提出した。
上述した以外に、当社は、自社株を購入するために、任意の普通株、優先株または株式承認証を販売していない、または任意の株式オプション、制限株式単位または制限株式奨励を付与しているが、これらの株式は、改正された1933年証券法に基づいて登録されているわけではなく、現在の8-K表報告に他の説明もなされていない。
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カタログ表
われわれは普通株で得られた金の使用を公開発行する
ない。
株式または会社持分証券の買い戻し
ない。
第 6 話。 展示品
展示品索引
添付ファイル3.1 | 2022年11月28日に改訂された重記登録者登録証明書には、登録者D系列優先株指定証明書、登録者D系列優先株として指定された優先株数抹消証明書、登録者E系列転換可能償還不可優先株の指定、優先株と権利証明書、F系列変換可能償還不可優先株の指定、優先権証明書、指定証明書が含まれる。登録者Gシリーズは、償還不能優先株の割引および権利を変換することができる(添付ファイル3.1を参照して登録者が2024年3月29日に提出した10-K表年次報告書(書類番号001-38150)に編入) | ||
添付ファイル4.1 | G系列優先株証明書テーブル(参照登録者が2024年3月26日に提出した8-Kフォーム現在報告の添付ファイル4.1(ファイル番号001-38150)) | ||
添付ファイル10.1 | 登録者と買い手との間の証券購入契約は，期日は2024年3月25日(参照登録者が2024年3月26日に提出した8−K表現在報告の添付ファイル10.1(第001−38150号書類)) | ||
展示品：31.1+ | - | 規則第13 a-14(A)又は第15条に従って行政総裁を証明する2002年サバンズ-オキシリー法案302節で可決された1934年“証券取引法”D-14(A)による。 | |
展示品：31.2+ | - | 2002 年のサーベンス · オックスリー法第 302 条に基づき採択された 1934 年証券取引法規則 13 a—14 （ a ） または 15 d—14 （ a ） に基づく最高財務責任者の認定。 | |
展示 32.1 + 1 | - | 18 U. S.C. に基づく認証。第 1350 条は、 2002 年の Sarbanes—Oxley 法第 906 条に基づき、当社の最高経営責任者である Mark Iwicki により採択されました。 | |
展示 32.2 + 1 | - | 18 U. S.C. に基づく認証。2002 年の Sarbanes—Oxley 法第 906 条に基づき、当社の最高財務責任者である Mary Reumuth により採択された第 1350 条。 | |
展示物 101.INS | - | インライン XBRL インスタンス文書。(theインスタンスドキュメントは、 XBRL タグがインライン XBRL ドキュメント内に埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません。 | |
展示物 101.SCH | - | インラインXBRL分類拡張アーキテクチャ文書. | |
展示物 101.CAL | - | インラインXBRL分類拡張はリンクベース文書を計算する. | |
展示物 101.DEF | - | XBRLソート拡張を連結してLinkbase文書を定義する. | |
展示 101. ラボ | - | XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する. | |
展示物 101.PRE | - | XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメントを内部接続する. | |
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カタログ表
展示物 104 | - | カバーインタラクションデータファイル(フォーマットは、添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報を含むイントラネットXBRLである)。 | |
+同封のアーカイブ
++レターで提供
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カタログ表
サイン
1934年の証券取引法の要求に基づいて、登録者は正式に正式に許可された署名者がそれを代表して本報告に署名することを手配した。
株式会社カラバイオ | ||
日付 ： 2024 年 5 月 14 日 | 差出人： | / s / Mark Iwicki |
マーク·イヴィキ | ||
取締役会長兼最高経営責任者(CEO) | ||
日付 ： 2024 年 5 月 14 日 | 差出人： | / s / Mary Reumuth |
メアリー · ルーマス | ||
首席財務官(首席財務·会計幹事) | ||
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