アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
移行期になります_____________________至れり尽くせり_____________________
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
(
登録者の電話番号は市外局番を含んでいます
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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♪the the the |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ 違います
登録者が、裁判所によって確認された計画に基づく有価証券の配分の後、 1934 年証券取引法第 12 条、第 13 条または第 15 条 （ d ） 項によって提出されるすべての書類および報告書を提出したかどうかをチェックマークで示します。 はい！ ☒ 違います☐
5 月 9 日現在2024登録者は
カタログ表
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ページ |
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第1部： |
財務情報 |
1 |
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第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
1 |
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簡明総合貸借対照表 |
1 |
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経営報告書と全面赤字を簡明に合併する |
2 |
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転換優先株式および株主資本の連結計算書 |
3 |
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キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
4 |
|
監査されていない簡明な連結財務諸表付記 |
5 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
16 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
24 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
24 |
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第二部です。 |
その他の情報 |
25 |
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第1項。 |
法律訴訟 |
25 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
25 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
75 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
75 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
75 |
五番目です。 |
その他の情報 |
75 |
第六項です。 |
陳列品 |
76 |
サイン |
77 |
|
i
前向きな陳述に関する警告的声明
このForm 10-Q四半期報告書には、非歴史的事実の陳述が含まれており、これらの陳述は、1933年証券法(改正)第27 A節または“証券法”(改正)および1934年“証券取引法”(改正)第21 E節または“取引法”が指す前向きな陳述と考えられている。私たちの前向きな陳述は、未来に対する私たちまたは私たちの管理チームの期待、希望、信念、意図、または戦略に関する陳述を含むが、これらに限定されない。さらに、未来のイベントまたは状況を言及する任意の予測、予測、または他の特徴は、任意の基本的な仮定を含む任意の陳述であり、前向きな陳述である。用語“予想”、“信じる”、“考慮”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“予定”、“可能”、“可能”、“計画”、“可能”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“会する”、“会する”、および同様の表現は、前向き陳述を識別することができる。しかし、このような言葉がないということは声明が展望性を持っていないということを意味するわけではない。この四半期の報告書におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述は、例えば、以下のようなことを含むことができる
これらの展望的陳述は、我々の既知および未知のリスク、不確実性および仮説に関する影響を受けることができ、これらのリスク、不確実性および仮定は、タイトルの下で説明された結果、活動レベル、業績または業績が大きく異なることを含む、我々の実際の結果、活動レベル、業績または成果をもたらす可能性があるリスク要因“第II部では、本四半期報告表格10-Qの第1 A項目。このような危険と不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。本四半期報告に記載された10−Qテーブルの1つまたは複数のリスクまたは不確実性、または潜在的な仮定が正しくないことが証明された場合、実際の結果および計画は、任意の前向き陳述において表現されたものとは大きく異なる可能性がある。法律の適用に別途要求がない限り、本年度報告日以降の事件や状況を反映するために、いかなる前向きな陳述も更新する義務はありません。私たちはこのような警告声明を通じて私たちのすべての展望的声明を限定する。
II
リスク要因の概要
私たちの業務は重大な危険と関連がある。以下は我々の業務が直面する重大なリスクの概要であり，これらのリスクは我々の証券への投資に投機的かつリスクを持たせている.この要約はこのようなすべての危険を扱っていない。以下のタイトルでこのような危険についてより完全に説明されているリスク要因“第II部では、本四半期報告表格10-Qの第1 A項目。私たちの証券に投資決定を下す前に、あなたはこのような危険を慎重に考慮しなければならない。以下に述べる任意のイベントまたは開発の発生は、当社の業務、経営結果、財務状況、見通し、および株価に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。この場合、私たちの証券の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。また、以下に記載されていない他のリスクもあり、これらのリスクは現在知られていないか、または現在重要ではないと考えられており、これらの追加リスクは、私たちの業務、運営、または私たちの証券の市場価格に大きな損害を与える可能性もあります。
三、三、
第1部-財務情報
第1項財務諸表。
株式会社コーロバイオ
凝縮連結バラnce シート
(未監査)
（ 千単位で、株式 · 面額を除く ）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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資産： |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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制限現金、当期分を差し引く |
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他の非流動資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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賃貸負債を経営し、今期の部分 |
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流動負債総額 |
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賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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他の非流動負債 |
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総負債 |
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株主権益 |
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優先株、$ |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
1
株式会社コーロバイオ
オペラの連結財務諸表総合損失と総合損失
(未監査)
(千単位で、1株および1株は含まれていない)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入： |
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その他の収入、純額 |
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その他の収入合計，純額 |
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所得税準備前の損失を差し引く |
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所得税支給 |
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純損失と総合損失 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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1株当たり純損失の加重平均株式、基本株式及び希薄株式を算出するための |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
2
株式会社コーロバイオ
連結転換優先株式および St 集約計算書オックホルダーズ株式
(未監査)
(千単位の額であるが、シェアは除く)
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シリーズ種 |
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Aシリーズ |
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B-1シリーズ |
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B-2シリーズ |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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“資本論”で |
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損 |
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赤字.赤字 |
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権益(赤字) |
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2023年12月31日の残高 |
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株式オプションの行権 |
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株に基づく報酬費用 |
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純損失 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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2022年12月31日の残高 |
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B—2 シリーズ転換優先株式の発行 （ 発行費用を除く ） |
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提供したサービスのために普通株式を発行する |
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株式オプションの行権 |
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制限された普通株の帰属 |
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株に基づく報酬費用 |
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その他総合収益 |
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純損失 |
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2023年3月31日の残高 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
3
株式会社コーロバイオ
連結計算書 oFキャッシュフロー
(未監査)
(金額は千単位)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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非現金レンタル費用 |
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株に基づく報酬費用 |
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減価償却費用 |
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投資割増と割引の純償却 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い費用と他の流動資産 |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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リース負債を経営する |
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他の非流動資産 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動： |
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投資満期で得られた収益 |
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財産と設備を購入する |
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投資活動提供の現金純額 |
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融資活動： |
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シリーズ B—2 転換優先株式の発行費用を差し引いた収益 |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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他の資金調達活動、純額 |
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現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) |
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期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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現金、現金等価物、制限された現金、期末 |
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非現金投資と融資活動： |
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テナントによる手当資本化された財産と設備を改善する |
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売掛金と売掛金のうち財産·設備購入 |
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買掛金 · 未払い費用の資金調達コスト |
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キャッシュフロー情報の追加： |
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所得税の現金を納める |
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賃貸負債経営のための現金 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
4
株式会社コーロバイオ
未監査の濃縮CONSについての説明時代遅れの財務諸表
1.会社および流動資金
業務的性質
Korro Bio，Inc.(及びその子会社，“会社”)は生物製薬会社であり，RNAを編集した新しい遺伝子薬を発見，開発，商業化し，まれかつ高度に流行している疾患を治療できるようにすることを使命としている。当社は設立されましたデラウェア州の会社として同社の主要事務所はマサチューセッツ州のケンブリッジ市に設置されている。
リスクと不確実性
同社は生物技術業界会社によく見られるリスクに直面しており、新技術革新、ノウハウの保護、キーパーソンへの依存、政府規定の遵守、追加融資の需要を含むが、これらに限定されない。現在開発中の候補製品は商業化前に大量の追加研究と開発作業が必要であり、広範な臨床前と臨床テストと監督管理承認を含む。このような努力は多くの追加資本、十分な人員インフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とするだろう。同社の製品開発努力が成功しても、同社がいつ(あれば)製品販売から収入を実現するかは定かではない。
Legacy Korroとの逆合併
2023年7月14日、周波数治療会社(周波数治療会社)の完全子会社である周波数治療会社(“頻度”)は、デラウェア州社Korro Bio Ops，Inc.(“Legacy Korro”)(“Legacy Korro”)と合併協定と計画(“合併協定”)を締結した。合併は2023年11月3日に完了する(合併または取引)。合併協議によると、合併付属会社はLegacy Korroと合併し、Legacy Korroに合併し、Legacy Korroは当社の完全子会社として存続している。合併の完了に伴い、会社はその名称を周波数治療会社からコロ生物会社に変更した。2023年11月6日、合併後の会社の普通株はナスダック資本市場で取引を開始し、株式コードは“KRRO”となった。
別の説明に加えて，本稿で言及する“会社”または“合併後の会社”は合併後のKorro Bio，Inc.，用語“Legacy Korro”は個人が所有するKorro Bio Ops，Inc.(以前はKorro Bio，Inc.)の合併完了前の業務を指す.頻度への引用とは，合併が完了する前の頻度治療会社である。
Legacy Korroは、合併協定に署名·交付するとともに、いくつかの認可された投資家と引受協定を締結した。合併が完了する前に，Legacy Korroは合計発行と販売を行った
合併協議の条項によると、合併発効時間直前にLegacy Korroの1株優先株はLegacy Korroの普通株に変換され、合併では以下の交換割合で頻度の普通株が交換される
合併が発効した場合，当社はすでに発行した(又は合併が負担する株式購入の際に予約して発行する)合約
合併完了時に、当社はLegacy Korro 2019株式インセンティブ計画(“Legacy Korro 2019計画”)と、当時Legacy Korroの株式を購入した各項目の未行使および未行使の選択権を担当し、いずれの株式も株式に変換した
5
会社普通株式の選択権を購入し、株式数と行権価格を必要な調整を行い、交換比率を反映させる。また、合併完了時に、当社は当時Legacy Korro株式を購入した発行済みと未行使の引受証を負担し、株式承認証1部当たり自社普通株株式を購入する引受権証に変換し、株式数と行使価格を交換比率を反映させるために必要な調整を行った。
合併発効時には、会社はComputerShare Trust Company，N.A.とComputerShare Inc.と総称して権利エージェントと呼ばれる1つまたは価値のある権利協定(“CVRプロトコル”)を締結し、特定または現金支払いが規定され、会社またはその子会社が頻度以前の多発性硬化症計画に関連する資産処分取引完了1周年後の各会計四半期終了後に実際に受信した収益純額(一貫適用された公認会計原則に基づいて計算される)に相当し、合意に規定された時間帯および控除可能な金額で支払われる。同時に、同社はProgentos Treateutics(“Progentos”)と資産購入契約を締結し、これによりProgentosはFreqeuncyのMS計画(“MS APA”)に関連するある資産の権利、所有権、権益を獲得した。MS APAは$の初期価格を含みます
米国公認会計原則によると、今回の合併は逆資本再編とみなされている。会計目的については，合併合意条項やその他の要因により，Legacy Korroは合併における買収頻度の資産や負債とされており，(I)Legacy Korroは議決権を発行した株式の大部分を制御する，(Ii)Legacy Korro制御取締役会，(Iii)Legacy Korroの実行管理チームが合併後の会社の管理層となること，および(Iv)Frequencyの合併前資産は主に現金および現金等価物およびその他の非運営資産である。そのため、合併はLegacy Korroが株式を発行して買収頻度に等しい純資産とみなされている。Legacy Korroは会計買収側とされているため、Legacy Korroの資産と負債は合併前の帳簿価値で入金されている。頻度の資産および負債はその公正価値に応じて計量·確認し，公正価値は合併発効日の帳簿価値とほぼ同じであり，合併完了後にLegacy Korroの資産，負債および経営業績と合併する。そのため、Legacy Korroの歴史財務諸表は完成後に合併後の会社の歴史的連結財務諸表となる。
逆分割と株式交換比率
合併が完了する前に、その当時発行されていた普通株に対して50株1株の逆株式分割(“逆株分割”)が頻度で行われた。普通株式の額面と認可株式は逆株式分割により調整されていない。合併発効日前に発行されたすべてのLegacy Korro普通株、転換可能な優先株、オプションは合併を反映するために遡及的に調整された
流動性と資本資源
当社の総合財務諸表は当社の継続経営に基づいて作成されています。同社は、2024年3月31日現在、既存の現金と現金等価物を
2.重要な会計政策の列報根拠と概要
列報と合併の基礎
添付されている総合財務諸表は、米国公認会計原則(“公認会計原則”)に基づいて作成される。これらの連結財務諸表は進行中に作成された
6
会計に関する基礎は，正常業務過程における経営の連続性，資産の現金化，負債の清算を仮定している。
監査されていない中期簡明総合財務情報
添付されている2024年3月31日までの簡明総合財務諸表及び2024年3月31日及び2023年3月31日までの3ヶ月間の財務諸表は監査されていない。2024年3月31日までおよび2024年3月31日までと2023年3月31日までの3カ月間の財務データやその他の情報も監査されていない。2023年12月31日現在の簡明総合貸借対照表データは、当社の2023年12月31日までの年次報告Form 10−K(“2023年Form 10−K”)に含まれる監査された総合財務諸表から来ている。
審査されていない中期簡明総合財務諸表は、審査された年度総合財務諸表と同じ基準で作成され、経営陣は、同社の2024年3月31日までの財務状況及び2024年3月31日まで及び2023年3月31日までの3ヶ月の経営業績及び現金流量に必要な任意の正常経常的調整を含むすべての調整を反映していると考えている。これらの監査されていない簡明な総合財務諸表は、2023年12月31日現在および2023年12月31日現在の監査済み総合財務諸表およびその付記と共に読まれ、これらの付記は、会社2023年Form 10-Kに含まれる。
2024年3月31日までの3ヶ月間の業績は、2024年12月31日までの1年または任意の他の中期、または今後1年または任意の時期の予想結果を必ずしも示すものではない。
重要会計政策の概要
簡明な総合財務諸表を作成する際に用いる重要会計政策は，2023年Form 10−Kに含まれる会社2023年12月31日までの監査済み総合財務諸表とその付記で説明した。これまで2023年にForm 10−Kで開示されてきた重大な会計政策に実質的な変化はなかった。
市場情報を細分化する
経営部門は企業の構成要素として定義され、その独立した離散情報は、首席経営決定者が資源をどのように分配するかを決定し、業績を評価する際に評価することができる。当社と当社の経営意思決定者、当社のCEOは、当社の運営を単一の運営部門と見なし、その業務を管理しています。その会社はアメリカでしか運営されていない。
予算の使用
当社の連結財務諸表を作成する際には、経営陣は、連結財務諸表日の資産及び負債額、又は有資産及び負債の開示及び報告期間内に報告された費用金額に影響を与える推定及び仮定を行う必要がある。これらの総合財務諸表に反映される重大な推定および仮定は、合併発効日前の普通株式の公正価値、または価値ある権利(“CVR”)負債の公正価値、および賃貸負債および使用権資産を決定するための増分借入金利を含むが、これらに限定されない。当社は過去の経験、既知の傾向及び当時の状況で合理的と考えられていた他の特定の市場要素又はその他の関連要素に基づいて推定した。継続的な基礎の上で、経営陣は状況、事実、経験の変化に基づいてその推定数を評価する。推定された変化は、それらが知られている期間に記録される。実際の結果は，これらの推定や仮定とは大きく異なる可能性がある.
最近の会計公告はまだ採択されていない
FASB またはその他の基準設定機関によって発行または提案された他の会計基準は、将来の日付まで採用を必要としないが、採用時に当社の連結財務諸表に重大な影響を及ぼすとは予想されない。
2023年11月ASU 2023-07分部報告(主題280)、分部開示の改善を報告する, セグメント開示の強化を目的としています基準は、重要なセグメント費用の開示を要求する
7
そしてその他のセグメント項目と最高執行責任者の特定と報告されたセグメント収益指標をどのように使用してセグメント業績を評価しリソースを配分するかを特定しますこれらの強化された開示は、報告対象セグメントが 1 つであっても、すべての公的機関に対して中間および年次で義務付けられています。この基準は、 2023 年 12 月 15 日以降に始まる年および 2024 年 12 月 15 日以降に始まる年内の中間期間に有効です。早期養子縁組が許可される。当社は、本基準の採用により、当社の連結財務諸表に重大な影響を及ぼすかどうかを評価しています。
3.公正価値計測
当社は、マネーマーケットファンドの適正価値を、同一証券のアクティブ市場におけるクォート価格に基づいて測定しています。連結貸借対照表に反映される現金、前払い費用その他の経常資産、買掛金及び未払い費用の帳簿額は、短期的な性質上、適正価額に近いものです。
2024 年 3 月 31 日現在の経常適正価額で計測される資産 · 負債は以下の通りです。
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合計する |
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オファー |
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意味が重大である |
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意味が重大である |
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金融資産： |
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現金と現金等価物に含まれる通貨市場基金 |
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MS APA資産 |
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財政負債 ： |
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CVR 責任 |
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財務負債総額 |
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2023 年 12 月 31 日現在の経常適正価額で計測された資産 · 負債は以下のとおりです。
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合計する |
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オファー |
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意味が重大である |
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意味が重大である |
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金融資産： |
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現金と現金等価物に含まれる通貨市場基金 |
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MS APA資産 |
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金融資産総額 |
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財政負債 ： |
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CVR 責任 |
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財務負債総額 |
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前述の注釈 1 に記載されているように、本取引の効力発生時に、当社は、 Frequency に関する資産の処分に関する取引の完了から 1 周年に続く各会計四半期終了後に当社またはその子会社が実際に受け取った純金額に相当する一定の偶発的な現金支払いの支払いを規定する CVR 契約を締結しました。以前の多発性硬化症プログラムに規定された期間と控除の対象があります当社は、 CVR が 公正価値で計上されています $
8
どっちはい$です
CVR 負債の公正価値と MS APA は、公正価値階層内のレベル 3 の測定値を表す重要な観測不可能なインプットに基づいています。当社は、 CVR 負債及び MS APA 資産の適正価額を決定するにあたり、主に割引キャッシュフローモデルを用いた所得アプローチを使用しました。割引キャッシュフローモデルは、技術的および規制上の成功確率、割引率を含む重要な判断、推定および仮定の使用を必要とします。2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間は
推定技術に変化はありません
4.限られた現金
2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日現在、当社は現行の制限現金を $維持しています。
以下の表は、 2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日時点の現金、現金同等物および制限現金の調整を、連結キャッシュフロー計算書に示されている金額の合計 （ 千単位 ） に合計したものです。
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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現金、現金等価物、および限定現金 |
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$ |
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5.財産と設備、純額
2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日現在の資産および設備の純構成は以下の通りです。
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使用寿命(年)を見込む |
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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実験室装置 |
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家具と事務設備 |
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コンピュータ装置 |
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賃借権改善 |
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建設中の工事 |
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財産と設備総額(毛額) |
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減算：減価償却累計 |
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財産と設備の合計 |
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$ |
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2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日現在、当社は $の建設を進行中でした。
2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 ヶ月間の減価償却費は $
9
6.課税費用およびその他の流動負債
2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日時点の未払い費用およびその他の経常負債の構成は以下のとおりです。
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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従業員補償と福祉 |
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対外研究開発サービス |
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その他の運営費 |
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CVR責任、流れ |
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専門費 |
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費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない |
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$ |
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7.普通株式
本合併の締結にあたっては、レガシー · コロ普通株式は、合併契約書において定められた為替比率に基づき、当社普通株式に転換されました。
2024 年 3 月 31 日現在、当社は以下の発行を承認しています。
当社は、 2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日現在、以下の数の普通株式を将来の発行のために予約しています。
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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発行済み株式オプションの行権 |
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まだ施行されていない令状の行使 |
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2023年株式インセンティブ計画下の未来発行 |
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2023年ESPP計画での将来発行 |
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将来の発行のために予約した総金額 |
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8.優先株式
2024 年 3 月 31 日現在、当社は以下の発行を許可されています。
9.株式報酬
当社は、2023年11月に当社の株主の承認を得て、2023年11月に合併完了時に発効する予定の株式ベースの奨励を、2023年の株式オプションおよびインセンティブ計画(“2023年計画”)に基づいて授与します。当社にも“Legacy Korro 2019計画”、“2014年株式インセンティブ計画”(“2014年計画”)、“2019年インセンティブ計画”(“2019計画”)での未返済株式オプション奨励がありますが、このなどの計画に基づいて奨励は付与されません。当社も2023年の従業員の株購入計画(“2023年従業員株購入計画”)に基づいて奨励を付与する権利があり、この計画は2023年11月に当社の株主の承認を得て、2023年11月に発効し、合併の完了に関係している。
10
株に基づく報酬費用
2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の総合経営報告書と全面赤字で確認された株式ベースの補償費用総額は以下の通り(千計)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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普通株活動を制限する
Legacy Korro 2019計画を通過する前に、Legacy Korroはその創始者およびある従業員に制限的な普通株式を発行した。普通株式に対する制限は通常2年から4年以内に失効する。受信者がLegacy Korroへのサービス提供を停止した場合、Legacy Korroは、その元の購入価格で任意の帰属していない制限的な普通株を買い戻す権利がある。この買い戻し権利の結果として、Legacy Korroは、このような制限された普通株式を発行して総合貸借対照表中の負債として記録する。制限された普通株の帰属と制限の失効に伴い、金額は額面普通株と追加の実収資本に再分類される。このような制限的普通株式は2023年12月31日までにすべて帰属する。
2024年および2023年3月31日までの3ヶ月以内に帰属するLegacy Korro制限普通株の総公正価値(帰属当日関連制限普通株の公正価値から計算)は$である
株式オプション活動
2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 3 月期に付与されたストックオプションの公正価額は、付与日において以下の加重平均を仮定して算出しています。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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無リスク金利 |
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期待配当収益率 |
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予想期限(年単位) |
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予想変動率 |
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% |
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ブラック · ショールズオプション価格モデルを用いて、 2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 ヶ月間に付与されたストックオプションの付与日公正価値の加重平均は $でした。
以下の表は、 2024 年 3 月期末の 3 ヶ月間のストックオプション活動の推移をまとめたものです （ 1 株当たり金額を除く千単位 ） 。
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オプション |
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重み付けの- |
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重み付けの- |
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骨材 |
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2023年12月31日現在の未返済債務 |
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授与する |
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鍛えられた |
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没収される |
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キャンセルします |
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( |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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2024 年 3 月 31 日行使可能 |
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$ |
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♪the the theオプションの総固有価額は、普通株式の適正価額より低い行使価格を有する株式オプションについて、株式オプションの行使価格と当社の普通株式の適正価額の差額として計算されます。
11
在庫品期間の終わりの時点で2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 ヶ月間に行使されたストックオプションの本質的価値の合計は $でした。
10.ジュネバント協定
2023年3月、Legacy KorroはGenevant Sciences GmbH(“Genevant”)と協力·許可協定(“Genevant合意”)を締結した。Genevant協定の下での主要な財務条項は以下のとおりである
2024年3月31日現在、何のマイルストーンも実現されていません。会社がGenevantに支払ったお金は#ドルです
11.支払いの引受およびまたは事項
賃貸借証書
同社はマサチューセッツ州ケンブリッジ市ケンデル広場1号の運営リース側であり、所有している
同社は以下の項目の経営賃貸借契約の一方である
12
未来のすべての三つの賃貸契約の最低賃貸支払い、純額は#ドルです
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自分から |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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その後… |
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将来の最低賃貸支払い総額 |
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差し引く：利息 |
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リース負債現在価値を経営する |
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加重平均残存リース期間は2024年3月31日まで
当社は、リース契約において、固定費のリース構成要素と非リース構成要素を 1 つのリース構成要素として統合しています。光熱費や維持費などの変動費用は、使用権資産やリース負債の計測には含まれず、変動対価の額を決定する事象が発生したときに支出されます。
会社総合経営報告書におけるリースコストと経営リース総合損失の影響(単位：千)を表にまとめた
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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リースコストを経営する |
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可変リースコスト |
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短期賃貸コスト |
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リース総コスト |
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$ |
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法律や事項がある
会社が債務が発生している可能性があり、会社が損失の金額を合理的に見積もることができると考えている場合は、会社は法律または事項について責任を負わなければならない。当社は、進行中の交渉、和解、裁決、法律顧問の提案、その他に関する情報を反映するために、これらの計上項目を審査·調整します。新たな資料を取得し、申請、訴訟、評価、調査あるいは法律手続きの可能な結果に対する見方が変われば、当社は負債の変動を計算すべきであり、そのような取り決めができている間に入金する。
また、関連権威の指針によれば、重大な損失の可能性が少なくとも合理的に可能な任意の事項について、当社は可能な損失又は損失範囲を開示する。しかし、合理的な推定ができなければ、会社はこの分野の情報を開示するだろう。当社は発生した法律費用に応じて法律費用を支出します。
2021年6月3日と2021年6月22日、会社の株主は、頻度と頻度会社の最高経営責任者総裁と取締役最高経営責任者David·ルチノに対する集団訴訟を米マサチューセッツ州地方裁判所に提起した。2022年3月21日、この2つの訴訟が合併され、Quinonesらが提訴した。V.周波数治療会社ら。2022年5月16日、会社首席開発官カール·ルベル博士が被告に追加された。原告告発は、2020年10月29日から2021年3月22日までの会社の公開開示において、会社の2 a期臨床試験(FX-322-202)及びその候補製品FX-322に関する虚偽及び誤った陳述又は漏れにより、改正された1934年の証券取引法第10(B)、20(A)条及び規則10 b 5に違反した。その他の事項を除いて、この訴訟は、虚偽や誤ったと言われる陳述や漏れ、利息、弁護士費、費用のため、2020年10月29日から2021年3月22日までの間に人為的に株価を上昇させた疑いがあることに関連する損害賠償を請求する。同社は2022年7月15日に動議を提出し、修正後の訴えの却下を求めた。2023年3月29日、会社の却下動議が承認され、訴訟はすべて却下された。2023年4月27日、原告は訴訟を却下する命令について米国第一巡回控訴裁判所に上訴通知を提出した。2023年8月2日、原告-控訴人は第1巡回裁判所に開廷ブリーフィングを提出した。会社は2023年10月27日に反対訴状を提出し，原告−控訴人は2023年12月14日に答弁状を提出した. 第1巡回法廷は2024年1月8日に口頭弁論を聴取したが，まだ発表されていない
13
a 原告に対する控訴の裁決。このことは法的手続きの非常に早い段階にあるため、会社は一連の可能な損失を見積もることができない。可能な損失や損失の範囲を見積もることはできないからです
完済する
会社はある事件や事件によって各高級職員と取締役に賠償を提供するが、いくつかの制限によって制限されているが、高級職員または取締役は現在または過去に会社の要求に応じてデラウェア州の法律で許可された身分であり、会社の改正および再記載された会社の登録証明書および細則に基づいてサービスを提供している。賠償期間の期限は，上級職員や役員がその作為または不作為により任意の法的手続きの規定を受ける可能性がある時間と同じである。
将来の潜在的賠償の最高金額は制限されないが、同社は現在取締役と上級管理職責任保険を持っている。この保険は、会社のリスク開放に関連するリスクの移転を可能にし、会社が将来支払う任意の金額の一部を回収できるようにすることができる。同社は、これらの潜在的な賠償義務の公正価値が最も低いと考えている。したがって、列報のいずれの期間においても、当社は当該等の債務に関するいかなる負債も確認していない。
12.401(K)貯蓄計画
同社にはIRC第401(K)節(“401(K)計画”)に基づいて固定払込貯蓄計画がある。401(K)計画は、規定された最低年齢およびサービス要件に適合するすべての従業員をカバーし、参加者が年間給与の一部の支払いを延期することを可能にするが、法定制限を受けている。2022年4月1日から、会社マッチング
13.一株当たり純損失
以下の普通株式等価株式は、希薄化防止効果があるため、 1 株当たり純損失の計算から除外しています。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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従来のKorroシリーズ種子優先株 |
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従来のKorro Aシリーズ優先株 |
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レガシー Korro シリーズ B—1 優先株 |
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レガシー Korro シリーズ B—2 優先株 |
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無帰属Legacy Korro制限普通株式 |
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普通株購入の未償還オプション |
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未償還遺産科羅承認持分証 |
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合計する |
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14
1 株当たりの基本損失および希薄化損失は、純損失を発行済普通株式の加重平均で割って算出します。当社の 1 株当たり純損失 （ 千単位、 1 株当たり及び 1 株当たりを除く ） の計算は、以下の表に示します。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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純損失 |
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分母： |
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加重-流通株、基本株と希釈株の平均 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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$ |
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( |
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14.後続の活動
2024年4月17日、当社はいくつかの新しい及び既存の認可投資家と引受協定を締結し、発行及び販売を合算した
15
プロジェクト2.経営陣の議論財務状況と経営成果の統計分析。
私たちの財務状況と経営結果の議論と分析、および私たちが監査していない簡明な総合財務諸表と本四半期報告書の他の部分に含まれる関連付記と、2023年12月31日または2023年10-K年度報告書の監査済み総合財務諸表および関連付記を読まなければなりません。本議論および分析に含まれるいくつかの情報は、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、我々の業務および関連融資の計画および戦略に関する情報を含む。多くの要素、本四半期報告10-Q表第I部分第1 A項“リスク要因”項の下に列挙された要素を含むため、我々の実際の結果は、以下の議論および分析における前向き陳述に記載されているか、または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。また“前向きな陳述に関する警告声明”を参照してください
概要
我々は生物製薬会社であり，RNA編集に基づく新しい遺伝子薬物を発見，開発，商業化し，まれかつ高度に流行している疾患を治療できるようにすることを使命としている。
我々は人体の自然RNA編集過程を利用して正確で短い単塩基編集を実現するための差別化されたプログラムの組合せを生成している。DNAではなくRNAを編集することにより，より高い精度と調節性を提供することで遺伝子薬物のカバー範囲を拡大しており，特異性の増加や長期耐性の改善が可能である。オリゴヌクレオチドベースの方法を使用して、私たちの特許プラットフォームおよび前例の送達モデル、製造技術ノウハウ、および確立された承認されたオリゴヌクレオチド薬物の規制経路を利用することによって、私たちの薬物を患者にもたらすことが望ましい。しかし、我々のRNA編集技術を用いた候補製品の開発の実行可能性を支持する科学的証拠は初歩的であり、限られている。また，規制機関はRNA編集療法の全体的な開発について明確なガイドラインを確立しておらず，これまで臨床データも生じていない。
リボ核酸編集の多機能性は、著者らのリボ核酸編集プラットフォームであるオリゴヌクレオチド促進リボ核酸編集或いはヨーロッパ朋社と結合し、治療の標的空間を著しく広げた。我々の方法は、我々の最先端の計画であるアルファ-1アンチトリプシン欠乏症(AATD)候補製品が示すように、病原性モノヌクレオチド変異体(SNV)を修復するために使用することができるが、私たちはまた、私たちの他の3つの計画(重症アルコール性肝炎、またはSAH、筋萎縮性側索硬化症、またはALS、疼痛)のようなそれらに必要な特性を与えるために、新しいSNVを改造し、それらに必要な特性を与えることができる。臨床前研究において，単一RNAの変化はタンパク質−タンパク質の相互作用を撹乱し，タンパク質凝集を防止し，イオンチャネルと活性化キナーゼを選択的に調節することが証明されている。これらの修飾方法は従来薬品使用が困難であった有効な標的分類をロック解除することができ、著者らは伝統的に他の遺伝医学方法と現在の伝統的な薬物モードの範囲を超えた広範な疾病を研究することができる。
我々の最先端のプログラムは，AATDの治療のための開発候補プログラムであり，我々の独自のRNA編集方法を用いて，RNA上の病原性変異体を修復している。KRRO-110は疾患を変化させる可能性があり、差別化された治療選択を提供する。KRRO−110の臨床前開発は進行中であり，2024年下半期に提出可能な規制文書と2025年下半期に予想される一時的な臨床読み取りに準備している。
設立以来、私たちは主に会社の組織と人員の配備、業務計画、資金の調達、関連する知的財産権の保護、そして私たちの潜在的な計画と製品候補のための研究と開発活動に集中しています。設立以来、私たちは主に私たちの株式証券を私募することで私たちの運営に資金を提供してきた。これまでに，我々は転換可能な優先株を売却することで約2兆236億ドルの総収益を得ており，合併直前に終了した私募発行の普通株を売却することで1億173億ドル(以下の定義)を調達しているか，あるいは取引前の融資と2024年4月のパイプラインの7000万ドルを調達している(以下のように定義する).
設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ1，960万ドルと1，960万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は2.026億ドル。我々は，予見可能な未来に，我々の研究と開発努力を継続し，候補製品の臨床段階を進め，規制部門のその候補製品の承認を求め，大量かつ増加していく費用，運営損失，負の運営キャッシュフローを招き続けると予想している。合併(以下の定義)により、ナスダック上場規則および米国証券取引委員会の要求または米国証券取引委員会、取締役および上級管理職責任保険、投資家および広報活動、および上場企業の運営に関連する他の費用に関連する追加コストも発生すると予想される。我々の純損失は四半期間と年度間に大きく変動する可能性があり，これはその臨床前研究の時間，任意の臨床試験の開始と進行，その他の研究と開発活動の支出に依存し，そのパイプラインの拡張を含む。
16
私たちは候補製品の販売が許可されていないし、製品販売から何の収入も得られていない。私たちは規制部門の候補製品の承認を得ることに成功しなければ、製品販売から収入を得ません(もしあれば)、状況に応じて候補製品を臨床に移して臨床開発を完成させます。私たちはまだ私たちの候補計画に対する臨床試験を始めていない。私たちの候補製品が規制部門の承認を得て、第三者商業化パートナー関係に加入していなければ、製品販売、マーケティング、製造、流通活動を支援するために、商業化能力の開発に関連する巨額の費用が発生すると予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの開発と成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。私たちは、製品販売から相当な収入を得ることができる前に、公開または非公開発行証券、債務融資、または他のソース(例えば、潜在的な協力協定、戦略連合、許可手配)によって、私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは必要な時に受け入れ可能な条件で追加資金を調達することができないかもしれないし、そのような他の合意や手配を達成することができないかもしれない。必要なときに資金を調達したり、このような合意に達しなかったりすることは、その業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
最新の発展動向
2024年4月私募
2024年4月17日、私たちはある新しいと既存の認可投資家と引受契約を締結し、合計1，249，283株の普通株、すなわち2024年4月のパイプラインを私募で発行·販売し、配給代理費と予定発売費用を差し引くまで、総収益は約7000万ドルとなった。このパイプは2024年4月22日に閉鎖され、Deep Track Capital傘下基金が先頭に立ち、参加機関はAtlas Venture、Blue Owl Healthcare Opportunities、NEA、Rock Springs Capital、Tri Locum Partnersと他の有力な医療投資家を含む。
合併契約と成約前融資
2023年7月14日、我々は、Korro Bio，Inc.またはLegacy Korroと呼ばれていた民間会社と、我々の完全子会社Frequency Merge Sub，Inc.またはMerge Subと合併協定を締結した。合併協定によると、我々の株主およびLegacy Korroの株主の承認後、2023年11月3日または締め切りに、Merge SubはLegacy Korroと合併してLegacy Korroに統合するか、または合併し、Legacy Korroは引き続き我々の完全子会社および合併後の生き残った会社となる。この合併は、改正された1986年の国内税法第368条(A)条の意味を満たすことを目的としている。合併協定はわが社とLegacy Korro取締役会の承認を得た。合併の完了に伴い、私たちは頻度治療会社からKorro Bio、Inc.合併に逆資本再構成に計上されているので、Legacy Korroの財務諸表が私たちの財務諸表となります。別の説明に加えて、本明細書で言及する“私たち”、“私たち”または“会社”は、合併後のKorro Bio，Inc.を意味し、言及された“Legacy Korro”は、プライベート持株のKorro Bio，Inc.の合併完了前の業務を指し、言及されたFrequencyは、合併完了前の頻度治療会社の業務を意味する。
合併協定に調印する前に、Legacy Korroのいくつかの新しい投資家と既存の投資家は、Legacy Korroの普通株を1株2.78ドルで購入することに同意し、総金額は1.173億ドルだった。完了前の融資は合併完了に依存し、合併完了直前に完了する。
合併協議の条項及び条件に基づき、完成日直前に、Legacy Korro 1株当たりの普通株(Legacy Korroの優先株転換後に発行された普通株を含むが、取引完了前に融資時に発行された普通株を含まない)を合併協議により計算された5，161，114株普通株に両替する権利(合併直前に行われた普通株50株1株逆分割を考慮)。
合併前融資により発行されたLegacy Korro普通株は、合併発効時に合併協定に基づいて計算された2，077，864株の我々普通株を取得する権利に変換された(これは、合併直前に行われた50株1株の逆分割を考慮する)。
17
財務運営の概要
運営費
研究と開発費
研究開発費には，我々の研究活動によるコストが主に含まれており，新たな遺伝子薬の発見と候補製品の開発，賃金と福祉，第三者許可料が含まれている。私たちは研究と開発コストを発生させました
ある活動のコストは，特定のタスクを達成する進捗の評価に基づいており，我々のサプライヤーが提供してくれた情報などのデータを用いて，我々の臨床前研究や提供された他のサービスの進捗を分析している.任意の報告期間終了時の課税費用残高を確定する際に重大な判断と推定を行う。
我々の外部研究開発費には，主にCROとわれわれの臨床前開発活動に関する外部コンサルタントへの費用が含まれている。私たちの外部研究開発費にはライセンス契約による費用も含まれています。臨床前の会社として、私たちはまだプロジェクトごとにこれらの外部開発コストを追跡していません。私たちは新薬またはIND申請を提出した後、私たちの主要な開発候補KRRO-110の計画コストを追跡する予定だ。
候補製品を決定する前に発生した研究と開発コストを発見コストと記述する.我々は主に内部資源を用いて我々の研究と発見活動を行い，われわれの臨床前開発活動を管理している。
私たちの候補製品が開発に成功するかどうかは大きな不確実性を持っている。私たちは予測可能な未来に私たちの研究開発費用を大幅に増加させることを計画しています。私たちは引き続き私たちの候補製品を開発し、私たちの臨床前計画のために発見と研究活動を展開し、私たちのルートを拡大するからです。臨床前と臨床開発自体の予測不可能性のため、著者らは著者らの候補製品の現在或いは未来の臨床前研究と臨床試験の開始時間、持続時間或いは完成コストを確定できない。臨床と臨床前の開発スケジュール、成功の確率と開発コストは期待と大きく異なる可能性がある。我々は，進行中と将来の臨床前研究と臨床試験の結果，規制発展，および各候補製品のビジネス潜在力の継続的な評価に基づいて，どの候補製品を開発し，各候補製品にどれだけの資金を提供するかを決定していく予定である。われわれの臨床試験開始に伴い，われわれの臨床開発コストは大幅に増加すると予想される。私たちの費用は大幅に増加すると予想されます。特に、以下の不確実性を含む、開発候補製品に関連する多くのリスクと不確実性のためです
18
我々の臨床前および臨床開発候補製品の開発に関連するこれらの変数のいずれの結果の任意の変化も、これらの候補製品開発に関連するコストおよび時間の大きな変化を意味する可能性がある。私たちは私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることに決して成功しないかもしれない。私たちの臨床試験は思わぬ結果を得るかもしれない。私たちはいくつかの候補製品の臨床試験を停止、延期、または修正するか、または他の候補製品に集中することを選択するかもしれない。例えば、米国食品医薬品局(FDA)、欧州医薬品局(European Medicines Agency)またはEMAまたは他の規制機関が臨床試験の計画開始を延期したり、現在予想されている臨床試験または他の試験を行うことを要求したり、任意の計画された臨床試験において重大な遅延に遭遇した場合、候補製品の臨床開発を完了するために多くの追加の財政資源と時間を要する可能性がある。
一般と行政費用
一般及び行政支出は主に従業員に関連するコストを含み、賃金、ボーナス、福祉、株式給与及び執行及び行政機能の他の関連コストを含む。一般および行政費用には、法律、会計、監査、税務サービス、その他の相談費が含まれる専門サービスも含まれています。一般·行政費用には研究·開発費に含まれていない施設費も含まれている。
私たちは、私たちの持続的な研究活動と候補製品の開発を支援するために従業員を増やすことに伴い、将来的に私たちの一般的で行政費用が増加すると予想しています。また、会計、監査、法律、規制、コンプライアンス、役員と役員の保険コスト、上場企業の運営に関連する投資家や広報費用を大幅に増加させることを予想しています。
その他の収入、純額
その他の収入は、純額には主に通貨市場基金口座から稼いだ利息収入が含まれている。
経営成果
2024年3月31日までと2023年3月31日までの3カ月間の比較
次の表は、2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています
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3月31日までの3ヶ月間 |
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変わる |
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(単位：千) |
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2024 |
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2023 |
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運営費用： |
|
|
|
|
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|||
研究開発 |
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$ |
13,572 |
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|
$ |
14,694 |
|
|
$ |
(1,122 |
) |
一般と行政 |
|
|
7,881 |
|
|
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5,392 |
|
|
|
2,489 |
|
総運営費 |
|
|
21,453 |
|
|
|
20,086 |
|
|
|
1,367 |
|
運営損失 |
|
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(21,453 |
) |
|
|
(20,086 |
) |
|
|
(1,367 |
) |
その他の収入、純額 |
|
|
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|
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|
|
|
|
|||
その他の収入、純額 |
|
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1,913 |
|
|
|
481 |
|
|
|
1,432 |
|
その他の収入合計，純額 |
|
|
1,913 |
|
|
|
481 |
|
|
|
1,432 |
|
所得税準備前の損失を差し引く |
|
|
(19,540 |
) |
|
|
(19,605 |
) |
|
|
65 |
|
所得税支給 |
|
|
(17 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(17 |
) |
純損失 |
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$ |
(19,557 |
) |
|
$ |
(19,605 |
) |
|
$ |
48 |
|
19
研究と開発費
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期の研究開発費の概要は以下の表です。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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変わる |
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||||||
(単位：千) |
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2024 |
|
|
2023 |
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|
|||
外部研究開発 |
|
$ |
3,387 |
|
|
$ |
3,499 |
|
|
$ |
(112 |
) |
人事関係の費用 |
|
|
5,213 |
|
|
|
3,646 |
|
|
|
1,567 |
|
ラボ用品 · 消耗品 |
|
|
1,326 |
|
|
|
2,080 |
|
|
|
(754 |
) |
施設コスト |
|
|
2,810 |
|
|
|
1,470 |
|
|
|
1,340 |
|
相談する |
|
|
523 |
|
|
|
943 |
|
|
|
(420 |
) |
研究と許可料を賛助する |
|
|
- |
|
|
|
2,596 |
|
|
|
(2,596 |
) |
他にも |
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|
313 |
|
|
|
460 |
|
|
|
(147 |
) |
研究開発費総額 |
|
$ |
13,572 |
|
|
$ |
14,694 |
|
|
$ |
(1,122 |
) |
研究開発費は、 2023 年 3 月期の 1，470 万ドルから 2024 年 3 月期の 1，360 万ドルに 110 万ドル減少しました。研究開発費の減少は、主に以下の要因によるものです。
一般と行政費用
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の一般管理費の概要は以下のとおりです。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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|
変わる |
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||||||
(単位：千) |
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2024 |
|
|
2023 |
|
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|
|
|||
人事関係の費用 |
|
$ |
3,334 |
|
|
$ |
2,665 |
|
|
$ |
669 |
|
専門サービス |
|
|
2,612 |
|
|
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1,930 |
|
|
|
682 |
|
施設費 |
|
|
994 |
|
|
|
421 |
|
|
|
573 |
|
他にも |
|
|
941 |
|
|
|
376 |
|
|
|
565 |
|
一般と行政費用総額 |
|
$ |
7,881 |
|
|
$ |
5,392 |
|
|
$ |
2,489 |
|
一般管理費は、 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の 540 万ドルから、 2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の 790 万ドルに 250 万ドル増加しました。一般管理費の増加は、主に以下のとおりです。
20
その他の収入、純額
その他の総収入は140万ドル純増加し、2023年3月31日までの3カ月間の50万ドルから2024年3月31日までの3カ月間の190万ドルに増加した。その他の純収入が増加したのは，主に金利上昇および現金と現金の同値残高の増加により，通貨市場ファンド口座の利息収入が190万ドル増加したためである。
流動性と資本資源
流動資金源
設立以来、私たちは経常的な純損失を生み出した。私たちはまだ何の製品も商業化していません。もしあれば、数年以内にどの製品の販売からも収入が生じないと予想しています。設立以来、私たちは主に転換可能な優先株と普通株の収益を発行することで私たちの運営に資金を提供してきた。これまでに転換可能な優先株を売却することで約2兆236億ドルの総収益を調達し，取引前融資から1億173億ドル，2024年4月のパイプライン融資から7000万ドルを調達してきた。2024年3月31日現在、私たちは1億388億ドルの現金と現金等価物を持っている。
設立以来，重大な運営赤字が発生し，2024年3月31日現在の累計赤字は2.026億ドルであった。予測可能な未来には、巨額の費用、運営損失、負の運営キャッシュフローが引き続き発生すると予想される。また、私たちはまだいかなる製品を商業化していません。もしあれば、数年以内にどの製品の販売からも収入が発生しないと予想しています。
2024年3月31日現在、私たちは1億388億ドルの現金と現金等価物を持っている。2024年3月31日現在、私たちの未返済現金と現金等価物に、2024年4月のパイプラインの総収益7000万ドルを加えると、2026年下半期までの運営費と資本支出需要を満たすのに十分になると予想されています。私たちの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を使うかもしれない。私たちはまた公共または個人株、協力、または債務融資を通じて追加の現金資源を求めることができる。私たちが受け入れ可能な条件で十分な資金を得て、私たちの業務に資金を提供し続けることに成功する保証はありません。
資金需要
私たちは、予測可能な未来に、私たちが新しい遺伝子薬物発見努力を続けるにつれて、私たちの候補製品を臨床に投入し、臨床試験を通じて、規制部門の私たちの候補製品の承認を求め、承認された候補製品の商業化を求め、巨額の費用、運営損失、負の運営キャッシュフローを招き続けると予想している。また、上場企業として、運営に関連したコストが引き続き発生すると予想される。
私たちの候補製品の研究、開発、商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの運営資金需要の正確な金額を見積もることができません。
私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
21
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、私たちのコスト構造を支援することができれば、株式発行、債務融資、協力、その他の同様の手配を通じて、私たちの現金需要に融資する予定です。私たちが株式または転換可能な証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈されるか、または希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資および持分融資に関連する可能性のあるプロトコルは、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。もし私たちが第三者との協力や他の同様の計画を通じて資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、研究プロジェクト、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれない、または私たちに不利である可能性があり、および/または私たちの普通株の価値を低下させる可能性のある条項で許可証を付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じて追加資金を調達できない場合、私たちは私たちが自分でこのような候補製品を開発し、マーケティングすることを望んでいたとしても、私たちの製品の研究開発を延期、制限、減少、または中止することを要求されるかもしれません。
キャッシュフロー
2024年3月31日までと2023年3月31日までの3カ月間の比較
次の表は、2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月のキャッシュフローをまとめています
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3月31日までの3ヶ月間 |
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(単位：千) |
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2024 |
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2023 |
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経営活動のための現金純額 |
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$ |
(21,891 |
) |
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$ |
(19,689 |
) |
投資活動提供の現金純額 |
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(5,611 |
) |
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15,487 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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139 |
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45,401 |
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現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) |
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$ |
(27,363 |
) |
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$ |
41,199 |
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経営活動用の現金
2024年3月31日までの3カ月間の経営活動用の純現金は2，190万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月間、経営活動に用いられた純現金は1，970万ドルだった。経営活動で使用されている現金が220万ドル増加したのは、主に2024年3月31日までの3カ月間の合併に関する解散費280万ドルのためだ。
投資活動によって提供される現金
2024年3月31日までの3カ月間、投資活動用の現金純額は560万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供した現金純額は1550万ドルだった。投資活動が提供する現金純額は主に投資満期収益を含み、一部は財産や設備を購入するための現金で相殺される。
融資活動で提供された現金
2024年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した純現金は10万ドル未満だったが、2023年3月31日までの3カ月は4540万ドルだった。融資活動が提供した現金が4，540万ドル減少したのは、主に2023年3月31日までの3カ月間、Legacy Korroを売却したB-2シリーズ転換可能優先株が4550万ドルの純収益を受けたが、2024年3月31日までの3カ月間、同様の活動がなかったためである。
重要な会計政策と試算
私たちの総合財務諸表はアメリカで認められている会計原則に基づいて作成されています。これらの連結財務諸表を作成する際には、財務諸表に報告されている資産、負債、収入および費用、または資産および負債の開示に影響を与える判断および推定を行う必要がある。我々は，歴史的経験，既知の傾向や事件，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値の判断の基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源から容易に見られるものではない.私たちは持続的な基礎の上で私たちの推定と仮定を評価する。私たちの実際の状況
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異なる仮定または条件では、結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。持続的な基礎の上で、私たちは環境、事実、経験の変化に基づいて私たちの判断と推定を評価する。重大な改訂が予想される場合、その影響は推定変動の日から連結財務諸表に反映されることになる。我々の重要会計政策のより多くの情報および他の重要会計政策の記述については、当社のForm 10-K年度報告書(2023年12月31日現在)を参照されたい。
我々のキー会計見積り数は第2部第7項で述べた見積り数と実質的に変化しない。“経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析”は、2023年12月31日現在の10-K表年次報告に含まれている。
最近の会計公告
私たちの簡明な総合財務諸表付記2には、最近発表され、最近採用された当社の財務状況及び経営結果に適した会計声明の説明が含まれています。
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
私たちは“新興成長型会社”であり、2012年のJumpStart Our Business Startups ActやJOBS Actの定義によると、他の非新興成長型会社の上場企業に適した様々な報告要求の何らかの免除を利用する可能性があります。私たちは、JOBS法案第107条に規定されている新興成長型企業ではなくなるまで、これらの免除を利用することができ、この条項は、JOBS法案が提供する延長移行期間を利用して、新たなまたは改正された会計基準を実施することができる。私たちは延長された移行期間を利用することを選択していますので、私たちは新興成長型企業であるにもかかわらず、新しいまたは改正された会計基準を他の非新興成長型企業の上場企業に適用しながら、新しいまたは改正された会計基準を採用することを選択しない限り、新しいまたは改正された会計基準を適用しません。私たちは、(1)財政年度の最終日まで、(A)私たちの初公募株式(IPO)終了5周年後、(B)私たちの年間総収入が少なくとも12.35億ドル、または(C)前年6月30日まで、非関連会社が保有する普通株の時価が7億ドルを超え、(2)前3年間に10億ドルを超える転換不可能債券を発行したことを意味する新興成長型会社である。
また，S−K条例第10(F)(1)項で定義された“小さな報告会社”である。規模の小さい報告会社は、2年間の監査済み財務諸表のみを提供することを含む、いくつかの減少した開示義務を利用する可能性がある。我々は、本会計年度の最終日まで小さな報告会社となる：(I)前会計年度6月30日現在、非関連会社が保有する我々普通株の時価は2.5億ドルを超えるか、または(Ii)完了した会計年度内に、私たちの年収は1億ドルを超え、前年度6月30日現在、非関連会社が保有する我々普通株の時価は7億ドルを超える。
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プロジェクト3.数量市場リスクに関するVEと定性的開示。
2024年3月31日現在、私たちは銀行預金と通貨市場基金を含む1億388億ドルの現金と現金等価物を持っている。金利収入は一般的な金利水準の変動に非常に敏感である；しかし、これらの投資の性質により、市場金利が直ちに10%の変化が発生することは、私たちの現金や現金等価物の公平な市場価値に実質的な影響を与えない。
私たちの従業員と運営は主にアメリカにある。私たちは時々ドル以外の通貨で請負業者や他のサプライヤーと契約を結ぶ。これまで、取引開始日と支払いや支払いを受けた日との間の時間が一般的に短いため、外貨為替レート変動のリスクは小さい。したがって、私たちはそれに実質的な外貨リスクの開放が存在しないと思う。
第4項.制御手順。
情報開示制御とプログラムの評価
当社は、取引法第 13a—15 （e） 条および第 15d—15 （e） 条に定義されている「開示管理および手順」を維持しており、当社が取引法に基づいて提出または提出する報告書において開示する必要がある情報が、 SEC の規則およびフォームに指定された期間内に記録、処理、要約および報告されることを保証するように設計されています。開示管理および手続には、取引法に基づき提出または提出する報告書において開示する必要がある情報が蓄積され、必要とされる開示に関するタイムリーな決定を可能にするために、適宜、当社の執行役員および財務責任者を含む経営陣に伝達されることを確保するための管理および手続が含まれますが、これらに限定されません。当社の開示管理および手順を設計および評価するにあたり、経営陣は、いかなる管理および手順も、どんなにうまく設計および運用されていても、その目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識し、経営陣は、可能な管理および手順のコストに対する利益を評価する際に必然的に判断を行います。
我々の経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下、2024年3月31日までの開示統制と手続きの有効性を評価した。このような評価に基づき、我々の最高経営責任者及び最高財務責任者は、2024年3月31日まで、我々の開示統制及び手続が合理的な保証水準で有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
我々が最近完了した財政四半期内に、我々は財務報告の内部統制(取引法第13 a-15(F)および15 d-15(F)規則によって定義されるような)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化を生じなかった。
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第2部-その他R情報
項目1.法律規定法律手続き。
私たちは時々様々な他のクレームと私たちの運営で発生したクレームに関する法的手続きに巻き込まれるかもしれない。以下に開示された場合を除いて、私たちは現在どんな重大な法的手続きの当事者でもない。
2021年6月3日、2021年6月22日、周波数株主は、頻度および周波数会社の最高経営責任者総裁および取締役最高経営責任者David·ルチノに対する集団訴訟を米マサチューセッツ州地方裁判所に提起したという。2022年3月21日、この2つの訴訟が合併され、Quinonesらが提訴した。V.周波数治療会社ら。2022年5月16日、周波数の首席開発官カール·ルベル博士が被告とされた。原告は、2020年10月29日から2021年3月22日までの間に、その製品候補FX-322の2 a期臨床試験(FX-322-202)に対して虚偽と誤解の疑いのある陳述と見落としを行ったため、取引法第10(B)、20(A)条および規則10 b 5に違反した疑いがある。他の事項に加えて、この訴訟は、虚偽や誤ったと言われる陳述や漏れ、利息、弁護士費、費用が原因で、2020年10月29日から2021年3月22日までの間に人為的に株価を上昇させる頻度が求められている。2023年3月29日，頻度の却下動議が承認され，訴訟はすべて却下された。2023年4月27日、原告は訴訟を却下する命令について米国第一巡回控訴裁判所に上訴通知を提出した。2023年8月2日、原告-控訴人は第1巡回裁判所に開廷ブリーフィングを提出した。頻度は2023年10月27日に反対案要約を提出し，原告-控訴人は2023年12月14日に回答案要約を提出した.第1巡回裁判所は2024年1月8日に口頭弁論を聴取したが、原告の控訴についてはまだ裁決されていない。私たちはこの訴訟に対して強力な抗弁をするつもりだ。
第1 A項。RISK因子です。
以下に説明するリスクおよび不確実性、ならびに本四半期報告書の10-Qフォームと、米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出された他のすべての情報とを詳細に考慮しなければなりません。私たちは多くのリスクと不確実性を含む活力と急速な変化に満ちた産業で運営されている。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちが現在重要ではないと考えているリスクや不確実性を含め、他のリスクや不確実性は、私たちの業務を損なう可能性があります。以下で議論するいずれかのリスクが実際に発生すれば、我々の業務、財務状況、経営業績またはキャッシュフローは重大な悪影響を受ける可能性がある。このForm 10-Q四半期報告書にはまた、リスクと不確実性要因に関する前向きな陳述が含まれている。いくつかの要因のため、私たちの実際の結果は、以下および本四半期報告10-Q表の他の部分で説明されるリスクを含む、これらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる可能性がある。“前向きな陳述に関する警告声明”を参照してください。
私たちの業務に関わるリスク
私たちの財務状況と資金需要に関連するリスク
設立以来、私たちは大きな損失を受けた。私たちは予測可能な未来に損失が出て、永遠に達成されたり利益を維持したりしないかもしれないと予想している。
設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ1，960万ドルと1，960万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は2.026億ドル。私たちは主に私たちの優先株と最近の普通株を公募することで私たちの運営に資金を提供します。これらの普通株は合併前に終わったばかりの融資と2024年4月のパイプラインで完成します。私たちのほとんどの損失は私たちの研究開発に関する費用と私たちの運営に関する一般的かつ行政的コストによるものです。予測可能な未来には、巨額の費用、増加していく運営損失、負の運営キャッシュフローが引き続き発生すると予想される。私たちの純損失は四半期ごとに大きく変動するかもしれません。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています
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我々はまだ潜在候補製品の臨床開発を開始しておらず，まだ何年もかかると予想され，あれば商業化されたRNA編集療法を用意することができる。利益を維持するためには、直接または協力者によって開発され、最終的に1つ以上の市場潜在力のある療法を商業化しなければならない。これは私たちが一連の挑戦的な活動の中で成功を得ることを要求し、候補製品を確定し、候補製品の臨床前研究と臨床試験を完成し、これらの候補製品のマーケティング許可を得て、製造、マーケティングと販売を獲得し、いかなる発売後の要求を満たす療法を得ることができる。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な収入や十分な収入が生まれないかもしれない。
我々の候補開発薬であるKRRO−110については，発見，研究，開発から早期の臨床前開発に移行している。候補オリゴヌクレオチド製品の開発に関連する多くのリスクと不確実性のため、将来の損失の程度やいつ利益を達成するかを予測することはできない(あれば)。もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。私たちの価値の低下はまたあなたの投資損失の全部または一部を招くかもしれない。
私たちは製品販売から収入を得たことがなく、永遠に利益を上げないかもしれない。
私たちが製品販売から収入を得て利益を達成する能力は、私たちが単独でまたはパートナーと開発に成功し、開発のために可能な候補製品の商業化に必要な規制承認を得る能力に依存します。私たちは製品販売が数年以内に収入が生じないと予想しています。もしあれば。私たちが製品販売から将来の収入を得る能力は、私たちまたは私たちの協力者が以下の目標を達成することに成功した能力に大きく依存する
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もしアメリカ食品と薬物管理局、FDA、ヨーロッパ薬品管理局、ヨーロッパ薬品管理局或いは他の監督機関が現在予想されている基礎の上で臨床とその他の研究を行うことを要求すれば、私たちの費用は予想を超える可能性がある。私たちが開発可能な1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されても、任意の承認された候補製品の商業化に関連する巨額のコストが生じることが予想される。また，このような製品は不利な定価法規，第三者精算やり方や医療改革措置の影響を受ける可能性がある。承認された候補製品の販売から収入を得ることができても、利益が得られない可能性があり、運営を継続するために追加の資金が必要かもしれません。
私たちは多くの追加資金が必要になるだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少、キャンセル、または優先させることを迫られるだろう。
我々が行っている活動に関連する費用は引き続き増加することが予想され，特に候補製品の臨床研究と臨床試験を決定，継続し，研究·開発を開始し，マーケティング承認を求めた場合である。私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちはすでに研究計画の優先順位を確定し、多くの潜在的な選択の中で特定の適応の最適化をリードした。具体的には，我々の初期開発計画は肝臓や中枢神経系などの適応に対するものである。このような優先順位のため、私たちは、他の候補製品または後により大きな臨床的または商業的潜在力を有することが証明された他の適応を求める機会を放棄または延期する可能性があり、将来的に重点を再決定する必要があるかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在と将来の研究開発計画や特定の適応の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な療法も生じない可能性がある。
また、私たちが開発可能な任意の候補製品のためにマーケティング承認を得た場合、このような販売、マーケティング、製造、流通はパートナーの責任ではないので、製品販売、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が生じることが予想されます。また、私たちは上場企業の運営に関連した追加コストが発生すると予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究や製品開発計画や将来の商業化努力を延期、減少または廃止することを余儀なくされるだろう。
2024年3月31日現在、私たちの現金と現金等価物は1.388億ドルで、制限された現金を含まないか、制限された現金を含む1.458億ドルだ。私たちの既存の現金と現金等価物に、2024年4月にパイプライン融資された7000万ドルの総収益を加えると、2026年下半期まで、私たちの運営費用と資本支出要求を満たすのに十分な価値創造のマイルストーンを通じて、2026年下半期まで続くと信じている。しかし，我々の運営計画は現在未知の要因によって変化する可能性があり，我々のキャッシュ滑走路やデータ変曲点に到達する能力の期待は，多くの非現実的であることが証明されている可能性のある仮定に基づいている。したがって、私たちは予想よりも早く資金を調達する必要があるかもしれないし、私たちのいくつかの負債と契約義務に対する開放は予想よりも大きいかもしれない。私たちの将来の資本需要は他の多くの要素に依存しています彼は言いました“設立以来、私たちは大きな損失を受けました。私たちは予測可能な未来に損失が出て、永遠に達成されたり利益を維持したりしないかもしれないと予想している
いかなる追加的な拠出努力も、私たちの管理職の彼らの日常活動への関心を移す可能性があり、これは私たちが任意の候補製品を開発し、それを商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。私たちは受け入れ可能な条件で追加的な資金を提供するかどうか、あるいは全くできないかどうかを確認することができない。私たちが約束した追加資本源はありません。もし私たちが十分な追加資本を調達できない場合、あるいは私たちが受け入れられる条項で追加資本を調達することができなければ、私たちは任意の候補製品や他の研究開発計画の開発または商業化を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれません。私たちは私たちが計画していたよりも早く潜在的な製品候補のためのパートナーを探すことを要求されるかもしれません。あるいは可能な条件よりも悪い条項でパートナーを探すことができます
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そうでなければ空いています。私たちはまた、いくつかの市場で不利な条項で放棄することを要求されるかもしれないが、候補製品に対する私たちの権利は、そうでなければ、私たち自身が開発や商業化を求めるだろう。
追加資本の調達は私たちの株主に希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちが開発する可能性のある技術や製品の権利を放棄することを要求するかもしれません。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配の組み合わせで資本需要を満たす予定です。私たちは約束された外部資金源を持っていない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資が可能であれば、関連可能な合意は、追加債務を招く、資本支出を行うこと、配当金を発表すること、および可能な他の制限を招くなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。さらに、追加の許可および協力協定、戦略連合、または第三者との許可手配によって資金を調達する場合、私たちは、私たちの知的財産権、技術、将来の収入フロー、研究計画、または私たちが開発する可能性のある候補製品の貴重な権利を放棄しなければならないかもしれません。または不利かもしれない条項で許可を付与しなければならないかもしれません。
私たちの経営の歴史は、私たちの業務のこれまでの成功度を評価することが難しいかもしれませんし、私たちの将来の生存能力を評価することも難しいかもしれません。
我々の業務は現在Legacy Korroの業務となっており，Legacy Korroは2018年9月に設立され，2019年10月に運営を開始したスタートアップ会社である。合併前のLegacy Korroの業務(現在は私たちの)は、組織や人員の配置、業務計画、資金調達、買収、当社のプラットフォームや技術の開発、潜在的な候補製品の臨床前テストの決定と推進に限られています。我々の現在のすべてのプロジェクトはまだ研究や臨床前開発段階にあり，失敗のリスクが高い。著者らは大規模な重要な臨床試験、市場の許可を得、商業規模の治療法を製造し、第三者代表を手配し、或いは成功して商業化に必要な販売とマーケティング活動を含む任意の臨床試験を開始或いは成功的に完成する能力があることを証明しなかった。通常，発見から治療に利用可能な患者まで約10年から15年を要する新しい治療法の開発が行われている。
Legend Korroの限られた運営履歴，特に急速に発展する遺伝子編集分野を考慮すると，我々の技術や業界を評価し，将来の表現を予測することが困難になる可能性がある.したがって、私たちの未来の成功や生存能力に対するどんな評価も重大な不確実性の影響を受ける。私たちは急速に発展する分野で非常に早期の会社がよく直面するリスクと困難に直面するだろう。もし私たちがこのような危険にうまく対応できなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。
また、新しい業務として、私たちは他の予見できない費用、困難、合併症、遅延などの既知と未知の要素に遭遇する可能性がある。私たちは研究に集中している会社からビジネス活動を支援する能力のある会社に移行する必要がある。そのような移行で、私たちは成功しないかもしれない。
純営業損失やNOL、繰越、その他の税務属性を利用する能力は限られているかもしれません。
設立以来、私たちは絶対に利益を達成しないかもしれない損失をしてきた。2023年12月31日現在、連邦と州のNOLはそれぞれ3.025億ドルと2.663億ドルだった。現行法によると、2017年12月31日以降の納税年度に発生した連邦NOLは無期限に繰り越すことができますが、2018年12月31日以降の納税年度では、このような連邦NOLの控除額は私たちの年間課税所得額の80%に制限されています。しかし，2017年12月31日までの納税年度に発生した連邦NOLは20年の繰越期間があるが，80%の制限は受けていない。2240万ドルの連邦NOLは2036年から2037年の間に満期になり、2.801億ドルの連邦NOLは満期にならない。わが州のNOLは2035年から2043年まで異なる日に満期になります。2023年12月31日まで、私たちは1560万ドルの連邦研究開発税の繰越免除があり、2036年から2043年まで異なる期日で満期になります。また、2023年12月31日までに、870万ドルの州研究開発税控除が2032年から2038年までの異なる日に満期になり、20万ドルの州投資税控除が2024年から2025年までの異なる期日で満期になることがあります。
この規則第382及び383条によれば、会社が“所有権変更”を経験した場合、一般に会社の少なくとも5%の株式を所有する1つ以上の株主又は株主団体と定義され、3年間のスクロール期間内に、その持分所有権の合計が50ポイントを超える(価値で計算される)場合、会社は変更前純額及び他の変更前税収属性(例えば、研究開発税収相殺)を用いて変更後の収入又は税収を相殺する能力が制限される可能性がある。似たような規則は州税法に適用されるかもしれない。私たちの以前の株式発行と私たちの株式所有権の他の変化は過去の所有権の変化を招いたかもしれない。我々は，制御権の変更が発生したかどうか，あるいは成立以来複数回の制御権変更が発生しているかどうかを評価するための本格的な研究は行っていない.さらに、私たちは未来の証券発行またはその後の株式所有権の変化のために所有権の変化を経験するかもしれません。その中のいくつかの変化は私たちのものではありません
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力をコントロールする。特に、合併または成約前の融資構成規則382節で示された所有権変更の場合、私たちは、私たちのNOLと税金控除を使用する能力を失ったり、他の方法で大幅に制限したりする可能性があります。したがって、もし私たちが将来純課税所得額を獲得すれば、私たちは変動前のNOLまたは他の変動前の税収属性を使用してアメリカ連邦課税収入や所得税を相殺する能力が制限される可能性があり、これは私たちの将来の納税義務を増加させる可能性がある。税法の変化、法規の変化、あるいはその他の予見できない原因により、私たちの既存のNOLまたは営業税の控除は満期になる可能性があり、あるいは将来の所得税義務を相殺できない可能性があり、これはリスクがある。州レベルでは、NOLまたは営業税免除の使用を一時停止または制限する時期もあるかもしれません。これは、私たちが支払うべき州税を加速または永久的に増加させる可能性があります。このような理由で、私たちが利益を達成しても、私たちのNOLや税金控除を使用することで税金優遇を実現できないかもしれない。
税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員およびアメリカ国税局とアメリカ財務省の審査を受け続けている。税法の変更(これらの変更はトレーサビリティを有する可能性がある)は、我々の業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。近年、このような変化は多く発生しており、未来も変化し続けるかもしれない。税務法律、法規と裁決がいつ、どのような形で、あるいは発効日が公布され、公布され、決定される可能性があるかどうか、あるいはそれらが私たちの納税義務を増加させるかどうか、あるいは私たちの納税義務の増加を最小限にするために経営方式を変更することを要求することはできません。
発見·開発·商業化に関するリスク
遺伝子編集分野，特にRNA編集領域は比較的新しい分野であり，急速に発展している。我々の開発作業はまだ非常に早い段階であり，候補製品の識別や開発に成功しない可能性がある.私たちや私たちの協力者たちは候補製品を商業化したり、どんな収入を得ることができるのか何年もかかる。また，他の遺伝子編集技術がRNA編集よりも大きな利点を提供していることが発見される可能性があり，我々の業務に実質的な損害を与える可能性がある.
私たちの業務の成功は主に私たちが製品を識別し、開発し、商業化する能力にかかっている。我々の開発はまだ非常に早期の段階にあり，これまで我々の研究と開発は我々のリボ核酸編集プラットフォーム欧朋社の開発に集中し，我々の最初の的確な疾患適応を決定してきた。私たちはRNA編集の多くの重要な利点を示すことができると信じているが、私たちの開発はまだ非常に早い段階にあるため、私たちが得られる可能性のある結果はまだ確定していません。これは私たちの製品の登録と商業化に重要かもしれません。このような不確実性には，対象組織タイプにおいて臨床的利益を達成するために必要な編集効率レベルと，我々が人間で行っている編集に関する安全性があるが，これらに限定されない。われわれは臨床前の編集活動が臨床的に重要な影響を与えることを証明しておらず，われわれの臨床前研究によるデータが臨床試験において積極的な結果に転化できることも証明されていない。
私たちのすべての製品開発プロジェクトはまだ研究や臨床前開発段階にあります。私たちの研究方法は候補製品の決定に成功しないかもしれません。候補製品は臨床前に有害な副作用があることが証明される可能性があります体外培養実験または動物モデル研究では、それらはこのような実験または研究において有望な治療効果信号を示さない可能性があり、あるいはそれらは他の特性を有する可能性があり、候補製品が生産に適用されない、販売できない、または発売承認を得ることができない可能性がある。
著者らが臨床前研究でテストした候補製品の薬理特性は患者の臨床試験において肯定的に証明されていない可能性があり、それらは予見できない、無効あるいは有害な方法でヒト生物系と相互作用する可能性がある。もし私たちの候補製品が無効でないこと、安全でないこと、または商業的に実行不可能であることが証明されれば、欧朋会社と私たちのパイプはほとんど価値がないだろう(もしあれば)、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、そして将来性を深刻に損なうだろう。さらに、我々の方法は、複数または他のより先進的な検証された技術、および市場に参入する可能性のある新製品および技術を使用するのではなく、オリゴヌクレオチドを用いた薬物開発に重点を置いており、規制部門の承認を得た候補製品の1つまたは複数の開発に成功できなければ、追加の財務リスクに直面し、追加の資金を調達することを困難にする可能性がある。私たちが製品収入を作る能力は、私たちが発見する可能性のある任意の候補製品の成功開発と最終商業化に大きく依存し、これは決して起こらないかもしれない。私たちは現在どんな製品の販売からも収入を得ていません。私たちは永遠に適切な製品を開発したり商業化することができないかもしれません。
また、私たちのリボ核酸編集プラットフォームの欧朋社は、私たちが開発可能な初期候補製品の外で私たちの候補製品の組み合わせを拡大することができると信じていますが、私たちはまだいかなる候補製品の開発にも成功していません。私たちは製品の組み合わせを拡大する能力は永遠に実現できないかもしれません。
アメリカで臨床試験を開始することはまたFDAの任意の未来の研究新薬申請或いはINDの受け入れ、及びFDAと他の監督機関との討論に基づいて最終的に試験設計を確定することに依存する。私たちがこれらの規制機関の指導意見を受け取って組み込まれていても、FDAや他の規制機関は私たちの観点に同意しないかもしれない
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彼らが任意の臨床試験を開始する要求を満たすか、または私たちの試験設計または選択された任意の臨床終点に対する受容可能な立場を変更することは、より多くの研究または試験を達成するか、または私たちが予想しているよりも厳しい承認条件を適用する必要があるかもしれない。他の国では，ヨーロッパ，イギリス，オーストラリアを含め，臨床試験申請(CTA)にも同様のプロセスやリスクがある。
必要な臨床試験を終えても、アメリカや他の任意の司法管轄区で候補製品を商業化するために、いつ、あるいは規制部門の承認を受けるかどうかは予測できませんが、どのような承認も私たちが求めている適応範囲よりも狭いかもしれません。また、一国で行われた臨床試験は他の国の規制機関に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は他の国の規制承認を保証することはできない。私たちはアメリカ国外にある1つ以上の試験地点で1つ以上の臨床試験を行うかもしれない。FDAは米国国外で行われた臨床試験のデータを受ける可能性があるにもかかわらず，これらのデータの受け入れはFDAが適用する条件に依存し，FDAが米国以外で行われた試験のデータを受け入れる保証はない。FDAが米国国外で行ったいかなる試験のデータも受け入れなければ、追加の試験が必要になる可能性が高く、これは高価で時間がかかり、適用候補製品の開発を延期または永久に停止する可能性がある。同様に、米国FDAの上場承認が得られても、他の国や管轄区域規制機関の承認を得ることは確保できない。承認の流れは国/地域によって異なり、追加の候補製品テストと検証、および追加の行政審査期限が含まれる可能性があります。
私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化はまた、製造供給、能力、専門知識を得る必要があり、商業組織を構築すること、および重大なマーケティング努力を必要とする。もし私たちが開発する可能性のあるすべての候補製品を商業化することに成功しなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない。
RNA編集はまだ臨床で人類治療に応用されていない新しい技術である。我々が新たな治療法を発見·開発するための方法は検証されておらず，適切な製品は決して生じないかもしれない。
私たちはRNA編集に基づく療法の開発に集中している。近年、遺伝子編集領域で重大な進展が得られたにもかかわらず、RNA編集技術は新しいものであり、大部分で検証されていない。我々が開発した技術はまだ臨床試験を経ておらず，安全性や有効性のある臨床試験が第三者によるRNA編集や同様の技術を用いて行われていることも知られていない。これらの技術開発候補製品の実行可能性に基づく科学的証拠を支持することは初歩的であり、限られている。私たちが候補製品の開発に成功するには、このような候補製品の効率と特異性を最適化し、そのような候補製品の治療選択性を確保することを含む多くの問題を解決する必要があるだろう。私たちがこのようなすべての問題を解決することに成功するという保証はない。
今まで、著者らの研究仕事はずっと臨床前仕事に集中して、治療学を臨床に持ち込み、著者らの初歩的な適応として、著者らの未来の成功は著者らのリボ核酸編集プラットフォーム欧朋社の成功開発、及びこの技術の細胞送達方法と治療応用に高度に依存している。第三者によって開発されたいくつかの既存の非RNA編集と遺伝子編集技術はすでに臨床試験に入っているが、それらは依然として各種の制限を受けており、これらの制限は私たちの未来の成功に影響を与える可能性がある。他の会社がオリゴヌクレオチド製品に対して行ったいくつかの臨床試験は成功しなかったが、その中のいくつかはすでに監督部門の許可を得た。私たちは、予測不可能、無効または有害な方法でヒト生物系と相互作用する可能性がある患者の臨床試験において、将来試験される候補製品の薬理特性を試験しているか、または肯定的に証明されていない可能性がある。もし私たちの候補製品が無効でないこと、安全でないこと、または商業的に実行できないことが証明されれば、私たちの欧朋会社のプラットフォームと私たちのパイプはほとんど価値がないだろう(もしあれば)、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、そして将来性を深刻に損なうだろう。我々は我々の最初の計画を変更または放棄することを決定するかもしれないが，新たなデータが利用可能であるため，基礎編集療法の開発で経験を得た。私たちの技術が満足できる製品を生成することは確認できません。私たちの初期適応または私たちが追求している任意の他の適応において、これらの製品は安全で効果的、拡張可能、または利益があります。
リボ核酸編集領域の開発活動は現在いくつかの知的財産権の所有権と使用に関連するリスクに直面しており、これらの知的財産権はアメリカで特許再審と当事各方面の間の訴訟を受け、ヨーロッパで反対訴訟を受けている。我々およびわれわれライセンシーの知的財産権に適用可能なリスクに関する他の情報は、参照されたい“--知的財産権に関するリスク。”
我々の開発はまだ非常に早期の段階であり，われわれの臨床前研究や臨床試験は成功しない可能性がある。もし私たちの候補製品を商業化できない場合、あるいはそうする過程で重大な遅延に遭遇すれば、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。
我々の候補製品開発は非常に早期の段階にあり，これまで我々の努力は主にプラットフォーム開発，発見，研究，臨床前開発に集中してきた。現在、私たちのすべてのプロジェクトはまだ研究や臨床前開発段階にある。私たちが製品収入を作る能力は、私たちの候補製品の成功開発、マーケティング承認、最終商業化に大きく依存します。これは永遠に起こらないかもしれません。製品収入は何年も起こらないと予想しています。私たちはまだ製品販売や他の面から収入を得ていません。私たちは永遠に適切な製品を開発したり商業化することができないかもしれません。
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アメリカで臨床試験を開始することはFDAのINDに対する受け入れに依存し、FDAと他の監督機関との討論に基づいて最終的に試験設計を確定する。FDAが追加の臨床前研究の完成を要求した場合、あるいは臨床試験を開始する前にFDAの他の要求を満たすことが要求された場合、私たちの最初の臨床試験の開始が延期される可能性があり、あるいは臨床開発への許可を得ることに成功できない可能性がある。これらの規制機関の指導意見を受け取り、組み入れても、FDAまたは他の規制機関は、任意の臨床試験を開始するために、または彼らの試験設計または選択された臨床終点に対する受容可能な立場を変更するために、彼らの要求を満たすことに同意しないかもしれないが、これは、追加の臨床前研究または臨床試験を完了し、私たちの臨床試験の登録を延期し、私たちの臨床開発計画を放棄し、または現在予想されているよりも厳しい承認条件を満たす必要があるかもしれない。他の国は、欧州連合やEUを含む国でも、CTAに適用される同様の手続きとリスクがある。
私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化には、臨床前および臨床開発、FDAおよびEMAを含む複数の司法管轄区域の規制およびマーケティング承認、製造供給、能力および専門知識、商業組織、および重大なマーケティング努力が必要となる。私たちの候補製品の成功は以下の要素を含む多くの要素に依存するだろう
もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数でタイムリーにまたは根本的に成功できなければ、私たちは私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を迅速にまたは根本的に商業化することに成功したり、私たちの業務に実質的な損害を与えるかもしれない。
我々が開発したどの候補製品も，臨床前や臨床開発に失敗したり，商業的に実行できない程度に延期されたりする可能性がある。
監督管理機関が私たちの任意の候補製品の商業流通を許可する前に、著者らは自費で広範な臨床前研究と臨床試験を行い、著者らの候補製品の人体における安全性と有効性を証明しなければならない。臨床前と臨床試験費用が高く、設計と実施が困難で、完成するまで数年かかるかもしれず、結果は不確定であり、しかも臨床前と臨床開発中の薬物の歴史失敗率は非常に高い。例えば，我々は非ヒト霊長類の有用性に依存していくつかの臨床前研究を行っている。過去数年間、薬物開発に利用可能な非ヒト霊長類動物は世界的に不足しており、これは深刻なグローバルサプライチェーン問題として成熟している。全世界の供給が限られ、国内の監督管理制限と貿易関係などの要素により、これらの非ヒト霊長類動物の供給は現在制限されている。これらの非ヒト霊長類動物の十分な供給をタイムリーにあるいは根本的に得ることができなければ，我々のスケジュールや臨床前テストを完了し，INDやCTA申請を提出する能力は悪影響を受ける可能性がある。
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私たちの1つ以上の候補製品の開発はテストのどの段階でも失敗する可能性がある。前臨床研究および臨床試験の間、または前臨床研究および臨床試験のため、私たちは多くの予見できない事件に遭遇する可能性があり、これらの事件は、私たちの規制承認を延期または阻止するか、あるいは候補製品を商業化する能力を含むかもしれない
もし私たちが臨床開発に成功できなければ、私たちの候補製品から派生した製品をマーケティングして販売することができず、製品収入を生み出すこともできないだろう。たとえ我々が臨床試験に成功したとしても，これらの結果は，我々がFDAや外国規制機関に規制承認申請を提出する前に必要となる可能性のある追加試験の結果を必ずしも示唆しているとは限らない。もし私たちの任意の候補製品の開発に失敗したり、その候補製品が商業的実行可能性を持たなくなった程度まで遅延した場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。
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様々なプロセスに関連する要因がわれわれの業務計画に悪影響を及ぼす可能性があるため，臨床試験に成功できない可能性がある。
私たちのすべての臨床試験が私たちの業務計画と一致した時間内に成功的に起動し、完成できるかどうかは、様々な要素に依存し、その中に含まれているが、これらに限定されず、私たちは能力がある
臨床試験過程の管理に成功できなければ，我々の業務計画が延期されたり，計画や要求された時間枠で実行できなくなったり，まったく実行できなくなる可能性がある。
もし私たちが私たちの研究開発と臨床前活動のために私たちの候補製品を製造することに成功しなければ、あるいは私たちの臨床要求とスケジュールを満たすのに十分な数の候補製品を生産することができなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。
私たちの候補製品を開発し、規制承認を申請し、私たちの候補製品を商業化するためには、必要な製造と供給能力を開発、契約締結、あるいは他の方法で手配する必要がある。我々の内部で生産されたオリゴヌクレオチドのほかに、CMOを用いて、我々の臨床前研究と臨床試験に必要なオリゴヌクレオチドを生産することができる。オリゴヌクレオチドを供給するメーカーの数は限られている。製薬生産には固有のリスクが存在し、これらのリスクは、私たちまたは私たちのCMOが納期要件を満たすか、または私たちの予想スケジュールの臨床試験需要を満たすのに十分な量の材料を提供する能力に影響を与える可能性がある。これらのリスクには、潜在的な合成および精製失敗および/または製造過程における汚染、ならびに我々の施設またはCMOの施設、および適用される製造要件および品質基準を遵守する能力の他の問題が含まれており、これらの問題は、製品が使用できず、製造スケジュールの遅延を招き、最終的に私たちの臨床試験を遅延させ、追加の費用をもたらす可能性がある。私たちのオリゴヌクレオチドを生産するために、私たちは第三者に必要な原材料を提供することに依存している。私たちはこれらの原材料のために代替サプライヤーを探す必要があるかもしれませんが、これらの代替サプライヤーは限られていて、いつでも入手できないかもしれません。あるいは合理的な条件でタイムリーに合意できないかもしれません。例えば、私たちは中国やアメリカ以外の他の国から私たちの製品を生産するためのいくつかの材料を調達しています。コロナウイルスの爆発や他の同様の世界的な中断は、私たちが既存のサプライチェーンに入りにくくなり、さらなるサプライチェーンの中断が私たちの業務に影響を与える可能性があります。しかも、私たちの商品コスト開発はまだ初期段階にある。私たちの候補製品の製造と加工の実際のコストは予想よりも高い可能性があり、私たちの候補製品の商業実行可能性に重大かつ不利な影響を与える可能性がある。
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さらに、LNP技術を使用して第三者からKRRO−110を交付することも許可されている。著者らの現在のパートナーGenevant Sciences GmbH或いはGenevantはLNP領域で公認されたリーダーであり、しかも著者らはこのようなLNP送達技術の臨床前研究により、このようなLNP送達技術は投与量依存の治療効果を高め、臨床化学と不良事件を減少したが、この状況が臨床試験で複製されることを保証できない。KRRO−110のLNP輸送システムをGenevantから調達し続ける保証もない。連携関係の構築と維持および用途に適した最適化交付システムへのアクセスを決定し、確保することは困難であり、時間がかかり、重大な不確実性に関連するプロセスである。Genevantとの現在のプロトコルを終了すれば、KRRO−110に対する臨床開発、製造、または商業化努力は延期または終了される可能性があり、代替送達システムも得られ、これは私たちの臨床開発計画および業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
オリゴヌクレオチドを製造する過程は複雑であり，生産中に困難に遭遇する可能性があり，特にプロセス開発や我々の製造能力の拡大に直面する可能性がある。
オリゴヌクレオチドの製造過程は複雑で、高度な監督管理を受け、そして多重リスクに直面している。私たちの候補製品製造に関連する複雑なプロセスは私たちを様々な製造挑戦とリスクに直面させ、その中には十分な候補製品の生産を遅延させること、私たちが製造能力を高める能力を制限すること、および臨床前研究と臨床試験の製品故障と製品品質の差異、および追加コストを妨害する可能性がある。コストの最適化、規模の実現、加工時間の短縮、製造成功率の向上など、様々な理由で、開発過程の異なる段階、さらには商業化後に、私たちの製造過程や交付システムを変更することも可能である。このような変更は予想される目標を達成できないリスクがあり、これらの変更のいずれも、私たちの候補製品の表現が異なることを招き、現在または未来の臨床試験の結果に影響を与えるか、または一旦商業化されると、製品の性能に影響を与える可能性がある。場合によっては、製造または送達システムの変化は、インビトロ比較性研究、および/または動物研究を行い、より高度な臨床試験を行う前に患者からより多くのデータを収集する必要があるかもしれない。例えば、臨床開発過程において、我々の生産プロセスの変化は、早期臨床試験または試験早期使用製品と後期臨床試験または試験後期使用製品との比較性を示すことが要求されるかもしれない。私たちはまた、製品化の前または後に、私たちの製造または交付システムをさらに変更することも可能であり、これらの変更は、最終製品と早期製造プロセスによって生産された製品および臨床研究で使用される供給または交付システムとの比較性を証明することを要求するかもしれない。私たちは、任意の修正されたプロセスから追加の臨床前および/または臨床データを収集し、その後、修正されたプロセスを使用して製造された候補製品の市場承認を得ることができるように要求されるかもしれない。臨床前および/または臨床データが最終的に早期試験に見られるデータと比較できない場合、我々は、関連する候補製品の臨床開発または商業化を著しく遅らせる可能性がある我々のプロセスをさらなる変更および/または追加の臨床試験を行う必要があるかもしれない。
オリゴヌクレオチドを製造する上での経験を確立し続けているにもかかわらず、商業供給候補製品を生産する会社としては、私たちの経験は限られている。私たちは商業用途のために十分な数または十分な品質の候補製品を作ることに決して成功しないかもしれない。私たちの製造能力はコスト超過、意外な遅延、設備故障、労働力不足、オペレータミス、自然災害、合格者の使用不可、物流と輸送困難、製品生産量或いは安定性問題、汚染或いはその他の品質管理問題、停電及び多くの他の要素の影響を受ける可能性があり、これらの要素は私たちの製造戦略の期待メリットを実現することを阻害し、そして私たちの業務に重大な不利な影響を与える可能性がある。
また，生産規模を拡大する任意の内部努力や我々の現在または将来のCMO期間中には，cGMP要求や他の品質問題に適合する場合がある.もし私たちの候補製品供給中または私たちのCMOの製造施設で汚染物質が発見された場合、これらの製造施設は汚染を調査し、修復するために長い時間を閉鎖する必要があるかもしれない。将来私たちの候補製品製造に関連するいかなる安定性故障や他の問題も発生しないことを保証することはできません。また，資源制限，労使紛争や不安定な政治環境により，我々のCMOは製造困難に遭遇する可能性がある.もし私たちのCMOがこれらの困難に遭遇した場合、私たちは臨床試験で私たちの候補製品を患者に提供したり、承認された後に患者に治療製品を提供する能力が脅かされる。
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。
私たちの財力が限られているので、規制承認の面でも商業化の面でも、私たちが最も成功する可能性があると考えられる特定の適応の候補品の開発に専念したいと思います。したがって、私たちは他の候補製品やより大きなビジネス潜在力が証明される可能性のある兆候を探す機会を放棄したり延期したりするかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在と未来の研究開発計画や特定の適応候補製品への支出は生じないかもしれません
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ビジネス的に可能な製品は何でもいいですもし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配を通じてその候補製品に対する貴重な権利を放棄するかもしれないが、この場合、私たちは候補製品の独占的開発権と商業化権利を維持した方が有利になるだろう。
私たちはまだ臨床試験で私たちが提案した任意の送達方法または遺伝子編集方法をテストしておらず、私たちが得られる可能性のあるいかなる有利な結果も、今後の臨床前研究または臨床試験で観察される可能性のある結果を予測できないかもしれない。
我々の独自のRNA編集技術を用いた候補製品開発の実行可能性を支持する科学的証拠は初歩的であり、限られている。私たちはまだ臨床試験で私たちの潜在的な送達方法または遺伝子編集方法をテストしていません。私たちが得られる可能性のあるいかなる有利な結果も、今後の臨床前研究または臨床試験で観察される可能性のある結果を予測できないかもしれません。例えば、私たちはLNPまたは他の配送方法を使用して私たちの候補製品を渡すことができる。LNPsはsiRNAなどのオリゴヌクレオチドを送達することができることが臨床的に検証されているが、それらは、我々の候補製品のようなRNA編集のためのオリゴヌクレオチドを送達することができることが臨床的に証明されていない。
また、著者らの独自のRNA編集技術自体は他の問題を招く可能性があり、例えば臨床試験でテストする時に期待される治療効果或いは安全に関連する結果を提供できない。私たちは今まで何の臨床試験結果も生じていない。臨床試験の設計はその結果が候補製品の承認を支持するかどうかを確定することができるが、臨床試験設計中の欠陥は臨床試験の進展が良好になるまで明らかにならない可能性がある。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその候補製品のマーケティング許可を得られなかった。多くの候補製品は最初に各種の疾病を治療する早期テストにおいて希望を示したが、その後治療効果の不足或いは副作用を引き起こすことが発見され、候補製品の更なる臨床開発を阻害した。
私たちの未来の候補製品は不良と予測できない副作用を引き起こすかもしれないし、大衆に安全ではないと思われる可能性があり、これは彼らが臨床試験や監督管理承認に入ることを延期または阻止し、商業潜在力を制限したり、重大な負の結果を招く可能性がある。
私たちはまだ人体臨床試験でどんな候補製品も評価していない。また、限られた数の臨床試験だけが遺伝子編集技術の使用に関連しており、著者らの技術と類似したRNA編集技術は一つもない。私たちが開発する可能性のある任意の候補製品がいつ、あるいは人体内で安全であることが証明されるかどうかを予測することはできない。遺伝医学領域では、過去にいくつかの遺伝子治療の重大な不良事件が発生し、報告された白血病と死亡例を含む。RNA編集技術がリンパ腫、白血病或いは他の癌、或いは他の機能異常な細胞などの不良な副作用を引き起こさないことを保証することはできない。
もしこのような有害な事件が発生したら、私たちの未来の臨床試験は一時停止または終了するかもしれない。もし私たちがどんな有害事象が管理手続きまたは関連手続きによって引き起こされたかを証明できない場合、FDA、欧州委員会、EMA、または他の規制機関は、任意またはすべての目標適応を承認する任意の未来候補製品のさらなる開発を停止または拒否するように命令することができる。すべての未来の深刻な有害事象が製品に関連していないことを証明することができても、このような事件は、患者の募集または入選患者が任意の未来の試験を完了する能力に影響を与える可能性がある。さらに、もし私たちが私たちの任意の候補製品の任意の将来の臨床試験を開始、延期、一時停止、または終了しないことを選択または要求された場合、その候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、これらの候補製品から製品収入を創出する能力は延期またはキャンセルされる可能性がある。これらのいずれも、他の候補製品を開発する能力を損なう可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、私たちの将来の任意の候補製品が発売承認された場合、FDAは、製品の利点がそのリスクよりも大きいことを確実にするためにREMSを採用することを要求することができ、その中には、例えば、製品が患者に配布されるリスクを概説する薬物ガイドラインや医療従事者向けのコミュニケーション計画、または製品の安全な使用を確保する他の要素が含まれている可能性がある。さらに、もし私たちまたは他の人が後に私たちの未来の任意の候補製品による不良副作用が発見されれば、いくつかの潜在的な重大な負の結果を引き起こす可能性がある
これらのすべての状況は私たちの業務、財務状況、経営結果、将来性に重大な損害を与える可能性がある。
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どの患者が私たちが開発した任意の候補製品の治療から利益を得ることができるか、あるいはその過程で重大な遅延に遭遇する可能性があるかどうかを決定することができなければ、私たちは私たちが開発する可能性のある任意の薬物のすべての商業的潜在力を達成できないかもしれない。
私たちの成功は、私たちが開発した任意の薬物治療から利益を得る可能性のある患者を識別する能力にある程度依存する可能性があり、これは、特定の配列が存在するかどうかを決定するために、これらの潜在的な患者のDNA分析を行う必要があるかもしれない。私たちまたは私たちに協力を依頼した第三者がそのような患者の識別に成功しなかった場合、またはこの操作を実行する際に遅延があった場合、：
これらの要素のため、私たちは私たちが確定し、開発する可能性のある任意の候補製品の商業潜在力を成功的に開発し、実現できない可能性があり、私たちの業務、財務状況、経営業績、将来性は重大な悪影響を受けるだろう。
もし私たちが開発に成功したり、監督機関が私たちの候補製品に対するセット診断テストの承認を得ることができなければ、あるいはこの点で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの臨床試験は延期される可能性があり、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
著者らのいくつかの候補製品の開発計画はセット診断テストの開発を考えており、これは適切な患者集団を識別する分析或いはテストである。もし私たちが開発可能な任意の候補製品の安全かつ有効な使用がセット診断製品に依存する場合、私たちが開発、識別、識別、または私たちの候補製品と一緒に使用されるセット診断製品の規制承認または許可を得ることができない場合、上場承認を得ることができないか、またはマーケティング承認が延期される可能性がある。診断プログラムをセットにしたメーカーを決定し、メーカーと合意しても候補製品の開発が遅れる可能性があります。
もし私たちが販売とマーケティング能力を確立できない場合、あるいは第三者と合意して未来の候補製品をマーケティングして販売することができなければ、私たちはどんな収入も発生できないかもしれない。
私たちは現在、将来の候補製品の販売、マーケティング、流通組織を持っておらず、そのような組織を構築し、維持するコストは、そのような費用効果を超える可能性がある。承認される可能性のあるすべての製品をマーケティングするためには、私たちの販売、マーケティング、管理、および他の非技術的能力を確立するか、または第三者とこれらのサービスを実行することを手配しなければなりません。私たちの現在のいくつかの計画と未来の計画について、私たちは連合パートナーに完全に依存して販売とマーケティングを行うことができるかもしれない。また、マーケティングの任意の候補製品の承認を得ることができれば、販売組織を構築する予定であるが、将来の候補製品を開発し、米国以外の市場や私たちの資源範囲外の他の大規模市場を含む第三者と戦略同盟を構築する可能性がある。これはこのような製品の販売収入を減らすだろう。
いずれの未来の戦略連合パートナーも、私たちの候補製品の商業化に十分な資源を投入しないかもしれないし、私たちがコントロールできない要素で商業化できないかもしれない。もし私たちが効果的な連合を作ることができなければ、私たち自身のマーケティング·販売チームがカバーできない候補製品を医療専門家や地理的地域(米国を含む)に販売することができ、あるいは私たちの将来の潜在的な戦略連合パートナーが候補製品を商業化することに成功できなければ、製品販売から収入を創出する能力は不利な影響を受けるだろう。
もし私たちが独立したり、第三者と十分な販売、マーケティング、流通能力を確立することができなければ、十分な製品収入を生み出すことができず、利益を上げることができないかもしれない。私たちは現在広範で資金的に十分なマーケティングと販売業務を持っている多くの会社と競争するだろう。マーケティングおよび販売機能を実行するための内部チームまたは第三者の支援がなければ、これらのより成熟した会社との競争に成功することができないかもしれない。
私たちが規制機関の承認を得て私たちの候補製品をマーケティングしても、市場は私たちの候補製品が商業的に発売された時、私たちの利益を阻止することを受け入れないかもしれない。
私たちの候補製品は新しい発見、技術、そして治療方法に基づいている。医薬品市場の主要な参加者、例えば医師、第三者支払人、消費者は、オリゴヌクレオチドに基づいて使用される技術に基づいて治療結果を改善するための製品を採用しない可能性がある。したがって、医学界や第三者支払人が私たちの製品を受け入れて使用するように説得したり、優遇された精算を提供したりすることはもっと難しいかもしれません。
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市場が私たちの候補製品を受け入れることに大きな影響を与える他の要素は
また、私たちが商業化を開始するまで、潜在市場規模の見積もりは、現在の予想と大きく異なる可能性があり、これは、私たちの業務計画に大きな変化をもたらし、私たちの運営結果や財務状況を深刻に損なう可能性があります。
製薬業界は競争が激しい。既存の薬物、新しい治療法、新しい技術と効果的に競争できなければ、私たちが開発したいかなる薬物も商業化することに成功できないかもしれない。
製薬業界は競争が激しく、変化が速い。多くの大手製薬·バイオテクノロジー会社、学術機関、政府機関、その他の公共·民間研究組織は、私たちが狙っている同じ疾患を狙ったり、期待したりしている新薬を開発している。私たちの多くの競争相手は
私たちは医学界で承認され、受け入れられている薬物からの激しい競争に直面し、これらの薬剤は治療法を開発する可能性のある疾患の治療に使用される。私たちはまた市場に進出した新薬の競争に直面すると予想される。私たちは、かなりの数の薬物が現在開発されており、将来的に商業的に使用される可能性があり、私たちの現在または将来の候補製品が治療のために設計されているか、または治療のために設計されている可能性があると信じている。これらの薬は私たちが開発したどんな製品よりも効果的で、安全で、安価で、あるいはより効果的にマーケティングと販売されるかもしれない。
私たちの競争相手は多くの異なる要素に基づいて製品を開発または商業化するかもしれません。これらの製品は、私たちが開発し、商業化できるどの製品よりも顕著な利点を持っています
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したがって、私たちの競争相手は製品商業化の面で私たちよりも成功する可能性があり、これは私たちの競争地位や業務に悪影響を及ぼすかもしれない。競争力のある製品は、私たちが開発したどんな製品も時代遅れになったり、競争力がなくなったりして、私たちの候補製品を開発して商業化する費用を回収することができます。これらの競争相手はまた私たちの従業員を募集する可能性があり、これは私たちの専門レベルと私たちのビジネス計画を実行する能力にマイナスの影響を与えるかもしれない。
新たに承認された製品の定価、保険カバー範囲、精算状況はまだ確定していない。もし私たちの候補製品が十分な保証範囲と精算を得られなかった場合、承認されれば、これらの製品を販売する能力を制限し、製品収入を創出する能力を低下させる可能性があります。
第三者支払者のカバーと精算は，多くの患者が臨床開発に成功した任意の遺伝子療法を負担できる鍵となると予想される。したがって、任意の将来の製品の販売は、国内および国際的にどのような製品のコストが、健康維持、管理医療、薬局福祉および同様の医療管理組織によってどの程度支払われるか、または政府当局、個人健康保険会社、および他の第三者支払者によってどの程度精算されるかに大きく依存する。保険を提供しても、承認された精算金額は、十分なIS投資リターンを実現するために、十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではない可能性がある。もし私たちが第三者支払者から任意の未来の候補製品のために保証範囲を確立または維持し、十分な精算を行うことができない場合、これらの候補製品の採用および販売収入は不利な影響を受けるであろう。承認されれば、これは逆にこれらの候補製品をマーケティングまたは販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国や世界的には、新たに承認された製品の保険カバーや精算に関する不確実性が大きい。米国以外では，国際業務は通常広範な政府価格制御や他の市場規制を受けており，米国，EU，カナダ，その他の国ではコスト制御の取り組みが重視されており，候補製品などの療法の定価や使用に圧力をかけ続けていると考えられる。また、米国や国際では、政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れており、これらの組織が承認した新製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、候補製品の支払いや十分な支払いを提供できない可能性がある。管理型ヘルスケアの傾向，ある第三者支払者(例えば医療機関)の影響力が増加していること，追加的な立法変化により，任意の候補製品の販売に関連した価格設定圧力に直面することが予想される。定価と精算の規制枠組みの概要と検討については、項目1を参照されたい“企業-政府規制-患者は第三者支払者の保険カバーに依存する(第三者支払者にはMedicareやMedicaid(政府支払者)や商業保険会社、例えばBlue Cross Blue Shield、Humana、Cignaなど)製品のためにお金を払う“2023年の10-Kで
もし私たちが開発する可能性のある候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちの潜在収入は不利な影響を受けるかもしれません。私たちの業務は影響を受けるかもしれません。
これらの疾患を有する人数および我々が開発する可能性のある候補製品治療から利益を得る可能性のあるこれらの疾患患者のサブセットの予測は、推定に基づいている。これらの推定は正しくないことが証明される可能性があり，新しい研究はこれらの疾患の推定発症率や流行率を変化させる可能性がある。また、私たちが商業化を開始するまで、私たちの潜在市場規模の推定は、私たちの現在の予想とは大きく異なるかもしれない。米国、ヨーロッパ、および他の地域の患者数は予想を下回る可能性があり、患者は私たちの候補製品治療を受け入れられないかもしれない、あるいはますます識別したり、治療機会を得ることが難しくなったりする可能性があり、これらはすべて私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に不利な影響を与える。
我々は，我々の候補製品のためにFDAや同様の外国規制機関に指定を求め，より速い開発過程やより速い規制経路を提供することを目指しているが，このような指定を成功させる保証はない.さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品がこのような指定を得ても、そのような指定の予期される利点を達成することができない可能性がある。
FDAと類似の外国監督管理機関は候補製品にいくつかの名称を提供し、重大で満たされていない医療需要を解決するための候補製品の研究と開発を奨励することを目的としている。これらの名称は高速チャネルや突破的療法などを含み、規制機関との追加的な相互作用、潜在的な規制経路の加速、優先審査などのメリットをもたらす可能性がある。しかし、私たちがどんな候補製品のためにそのような称号を得ることに成功したという保証はない。第1項を参照企業-政府
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法規制−薬品開発と審査計画の加速2023年10−Kでは、これらの指定に関するより多くの情報が理解される。このような指定は開発や承認過程を加速させることができるが，通常承認の基準を変更することはない.私たちが私たちの1つ以上の候補製品のためにそのような称号を得たとしても、私たちがそれらの期待した利点を達成する保証はない。
将来的には、FDAの加速承認経路に基づいて候補製品の承認を求めたり、優先審査を要請したりする可能性もあります。FDAが私たちが開発可能な任意の候補製品の加速承認または付与優先審査を許可することを保証することはできず、FDAがそのような経路を確実に許可しても、そのような提出または申請が受け入れられるか、または任意の加速された開発、審査または承認がタイムリーに承認されるか、または全く保証されない保証はない。また，加速的な承認を得ても，臨床的利益を確認·検証する必要がある承認後の研究は，この利点を示さない可能性があり，得られたいかなる承認も撤回される可能性がある。加速された承認を得ることは，製品の加速承認が最終的に従来の承認に変換される保証はない.
さらに、EUでは、私たちは私たちの候補製品に対する優先薬品やPrime計画に参加することを求めるかもしれない。Prime計画は満たされていない医療需要領域の薬物開発を奨励し、重大な革新を代表する製品に対して加速評価を提供することを目的としており、これらの製品の中で、上場許可申請はEUの中央手続きを通じて提出される。しかし，我々の候補品がPrime計画に適合する資格とみなされることは保証されず，たとえPrime計画に参加していても，開発過程で1つの薬剤が資格基準を満たしていなければ，Prime計画下の支援は撤回される可能性がある。良質な資格は製品承認の基準を変更することはなく、このような指定や資格が迅速な審査や承認につながる保証もありません。PrimeとEU規制の枠組みに関するより多くの情報は、項目1を参照されたい“企業−政府規制−米国以外の規制” 2023年の10-Kで
不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの経営業績は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。深刻または長期的な経済低迷、またはより多くの世界金融危機は、将来の任意の候補製品の需要が弱まる(承認された場合)、または必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力を含む様々なリスクを私たちの業務にもたらす可能性がある。経済の疲弊や下落は私たちのサプライヤーに圧力を与える可能性もあり、臨床或いは商業供給の中断を招く可能性がある。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候や金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。
我々の業務は、金融サービス業への懸念、インフレ、金利上昇、市場状況の変動、その他の我々がコントロールできない不確実性を含むマクロ経済状況の影響を受ける可能性がある。
流動性が限られている、契約違反、業績が悪い、または金融サービス業または金融サービス業の他の不利な発展に影響を与える実際の事件、または任意のこのような事件または他の類似のリスクに対する懸念または噂は、過去および未来に市場全体の流動性問題を引き起こす可能性がある。例えば、2023年3月、シリコンバレー銀行Signature BankとSilvergate Capital Corp.はそれぞれアメリカ連邦預金保険会社(FDIC)に接収され、そしてアメリカ銀行からなる財団がFirst Republic Bankに300億ドルを出資した；同じ週の遅い時期に、スイス中央銀行はスイス信用グループ(Credit Suisse Group AG)に540億ドルの保証融資と短期流動性手配を提供し、これらはすべて預金者を落ち着かせ、銀行業界への懸念を鎮めるためである。
私たちが効果的に業務を経営する能力は、世界経済と金融サービス業の全体的な状況の悪影響を受ける可能性がある。各種のマクロ経済要素は銀行業への懸念、インフレ、金利と全体の経済状況の変化及び不確定要素を含む、私たちの業務に不利な影響を与える可能性がある。深刻または長期的な経済低迷は、私たちが適時または許容可能な条件で追加資金を調達できるかどうかを含む様々なリスクを招く可能性がある。経済の疲弊や下落はまた、私たちの経営業務が依存している第三者に影響を及ぼす可能性がある。銀行の倒産と救助及び銀行業界と生物技術業界及びその参加者の潜在的により広範な影響と潜在的な系統的リスクに対する懸念は日々高まっており、私たちが資金を得る機会や私たちの業務と運営に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの銀行関係を必要または適切に評価する必要があると考えられているにもかかわらず、私たちは、現在および将来の業務運営に資金または資本化を提供するのに十分な資金源を得ており、私たちと直接手配されている金融機関または金融サービス業全体または経済全体に影響を与える要因の深刻な損害を受ける可能性がある。
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規制、法律、臨床試験に関連するリスク
比較的新しい薬物種別と考えられるオリゴヌクレオチドを開発しているため，我々の臨床試験結果は規制部門の承認を得るのに不十分なリスクが増加している。
FDAと類似の元米国規制機関のオリゴヌクレオチドに関する経験は相対的に限られており、これは未来の任意の候補製品の監督審査過程の複雑性、不確実性、および長さを増加させる可能性がある。FDAは2021年12月に2つの指導文書草案を発表し、INDが提出した深刻な虚弱或いは生命を脅かす遺伝病のための個別化アンチセンスオリゴヌクレオチド薬物に関連し、1つは臨床に重点を置き、もう1つは化学製造と制御に重点を置き、そして2022年6月にオリゴヌクレオチド療法を開発する臨床薬理学的考慮要素に関するガイドライン草案を発表したが、FDA及びその外国の同業者はまだRNA編集オリゴヌクレオチド療法の全体的な発展についていかなる明確な政策、やり方或いはガイドラインを制定していない。オリゴヌクレオチドに対する政策、やり方、またはガイドラインが一般的に不足しており、FDAまたは他の外国の相同機関が私たちが提出する可能性のある任意の規制文書の審査を阻害または緩和する可能性がある。さらに、FDAまたは他の外国の同業者は、私たちが予想していなかったかもしれない要求を定義することによって、これらの提出に応答するかもしれない。このような要求を満たすことは私たちの候補製品の開発に深刻な遅延を招くかもしれない。また，ある疾患の承認を求める可能性があるため，規制部門の承認を得るためには，これらの疾患を治療するための候補製品(あれば)が安全かつ有効であるだけでなく，既存製品よりも安全または効率的であることを臨床試験により証明する必要があるかもしれない。また、近年、新薬承認手続きにおいて、FDAが直面している公衆と政治的圧力はますます大きくなっている。このような要素のため、私たちは規制部門の許可を得ていかなる候補製品も市場に出して商業化することはできないかもしれない。私たちが規制部門の承認を得ても、承認は、私たちが期待したり期待していない広範な疾患適応や患者集団、または重大な使用または流通制限または安全警告を含むラベルが必要になる可能性がある。私たちは、規制部門の承認を得るために、追加的または予期しない臨床試験を行うことを要求されるか、またはこのような承認を維持するために、追加的な上場後研究または他の要求によって制限されるかもしれない。したがって、私たちは決して適切な製品の開発に成功しないかもしれません。私たちは利益を上げることができないかもしれません。私たちの普通株の価値は下がるかもしれません。
制定と将来の立法は、候補製品の上場承認を得て商業化の難しさとコストを増加させ、私たちが制定する可能性のある価格に影響を与える可能性がある。
既存の規制政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、利益を達成したり維持することができないかもしれない。以上の情報については，第1項を参照されたい企業--政府規制“2023年の10-Kで
私たちはどんな医療改革立法の最終的な内容、時間、効果を予測することもできず、潜在的な立法が私たちに与える影響も予測できない。また，“患者保護·平価医療法案”(ACA)が公布されて以来，他の立法改正も提出され，可決された。私たちは、私たちの候補製品のために参入計画の拡大を求めるか、または他の国/地域の類似規則を利用して、指定された患者に基づいて、または同情的な使用計画の下での薬物の使用を可能にすることができる。
ACAや将来講じられる可能性のある他の医療改革措置は，より厳しいカバー基準を招き，我々が受け取った任意の承認製品の価格に追加的な下り圧力をもたらす可能性が予想される。国内でも海外でも，政府も個人も，支払側は医療コストを抑えるための複雑な方法を開発しているが，これらの方法は，遺伝子療法やまれな疾患に対する療法，例えば我々が開発しているような新しい技術に特化しているわけではない。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、収入を創出し、利益を実現し、あるいは候補製品を商業化することを阻止することができるかもしれない。
承認後の要求を拡大し、医薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また、米国議会のFDA承認過程に対するより厳格な審査は上場承認を著しく延期または阻止する可能性があり、より厳格な製品ラベルと上場後のテストとその他の要求の影響を受ける可能性がある。
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我々は臨床経験のほとんどない遺伝子薬物分野の候補製品を開発しているため，FDA，EMAあるいは他の規制機関は，臨床的意義のある結果を提供するために我々の臨床試験の終点を考慮しないリスクが増加する可能性があり，これらの結果の分析が困難である可能性がある。
我々が決定した任意の候補製品の臨床開発を行うためには，INDSなどの外国申請を規制機関に提出し，規制部門の承認を得て臨床開発を開始する必要がある。我々が決定した候補製品は新たな遺伝子編集技術に基づいているため，規制機関の承認を得ることに成功せず，臨床開発を継続している可能性がある。臨床開発を開始するために、私たちは成功標準と終点を決定し、FDA、EMA或いは他の監督管理機関が私たちが開発可能な任意の候補製品の臨床治療効果と安全性を決定できるようにする必要がある。我々は最初に新技術をほとんど使用していない臨床経験のない疾患を治療するために候補製品の確定と開発を求めたため，臨床開発を開始する前に規制機関と臨床開発計画を検討する機会があるかもしれないが，FDA，EMAあるいは他の規制機関は我々が提案した臨床試験の終点を考慮せず，臨床的に意義のある結果(患者への確実なメリットを反映している)を提供する可能性があるため，リスクが増加する。また，それによる臨床データや結果の解析は困難である可能性がある。
FDAがわれわれの成功基準が十分な検証と臨床意義を得ていることを確実に発見しても，われわれはあらかじめ指定された終点に到達できず，ある程度の統計学的意義を達成できない可能性がある。また，あらかじめ指定された基準を達成しても，予測不可能な結果や，非主要端点の結果や他の関連データと一致しない可能性がある.FDAは製品のメリットとリスクもトレードオフし，FDAは安全性の観点から治療効果の結果を見る可能性があり，規制部門の承認を支持していないと考えられる。連合と他の国の他の規制機関はこのようなサイトとデータについて似たような論評をするかもしれない。私たちが開発する可能性のあるどの候補製品も新しい技術に基づいており、開発とその後の規制承認の時間とコストを予測することは困難である。現在のところ遺伝子編集治療製品はアメリカやヨーロッパで承認されていない。より広範なゲノム製品領域では、少数の遺伝子治療製品のみが欧州委員会或いはFDAの発売許可或いは発売許可を得ており、例えば百時美施貴宝(Bristol Myers Squibb)と藍鳥生物(Bluebird Bio)のUnQure N.V.のS GlyberaとAbecmaである。その中のいくつかの製品は数年かけて登録を行い、発売後の経験における重大な問題を処理しなければならない。
もし私たちが決定して開発した任意の候補製品の臨床前研究または臨床試験が規制機関に満足できる安全性および有効性を証明できなかった場合、あるいは他の方法で積極的な結果が生じなかった場合、私たちはそのような候補製品の開発および商業化を完了する過程で追加のコストや遅延が生じたり、最終的には達成できなかったりする可能性がある。
規制部門が決定·開発する可能性のある任意の候補製品の販売承認を得る前に、臨床前開発を完成させ、その後、人体における安全性と有効性を証明するために広範な臨床試験を行わなければならない。臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果はまだ確定していない。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、試験の任意の段階で発生する可能性がある。臨床前試験と早期臨床試験の結果はその後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり，臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。
そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすい。多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると思っているが、まだその候補製品のマーケティング許可を得られなかった。
当社および当社の共同研究者は、臨床試験中または臨床試験の結果として、当社が特定および開発した製品候補の販売承認または商業化が遅延または妨げられる可能性のある多数の予期せぬ事象を経験する可能性があります。
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もし私たちまたは私たちの協力者が、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品に対して追加の臨床試験または他のテストを行うことを要求された場合、もし私たちまたは私たちの協力者が、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の臨床試験または他のテストを成功させることができない場合、またはこれらの試験またはテストの結果が陽性でない場合、または適度な陽性である場合、またはセキュリティ問題が存在する場合、私たちまたは私たちの協力者は、
もし私たちまたは私たちの協力者が臨床試験や他のテスト、あるいは市場の承認を得る上で遅延に遭遇すれば、製品開発コストも増加するだろう。いずれの臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，あるいは予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。臨床試験の遅延も短縮されるかもしれません
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私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を商業化する独占的な権利は、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にし、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、いずれも私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なう可能性がある。
もし私たちが臨床試験の患者登録過程で遅延や困難に遭遇した場合、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある。
新製品候補製品の臨床試験は、製品候補製品が治療しようとしている疾患を有する患者と、他の資格基準に適合する患者とを含む十分な数の患者を登録する必要がある。患者加入率は多くの要素の影響を受け、新冠肺炎全世界風土病或いは類似事件、疾病の段階と重症度、方案の性質と要求、患者と臨床場所の距離、関連疾病の有効な治療方法の獲得性及び臨床試験の資格標準を含む。患者登録の遅延或いは困難或いは試験参加者を維持する困難は、現有或いはその他の研究治療の獲得性を含み、コストの増加、開発時間の延長或いは臨床試験の終了を招く可能性がある。
必要な前臨床研究や臨床試験を終えても、いつあるいは規制部門の承認を得て、候補製品を商業化するかどうかを予測することはできませんし、承認の範囲は私たちが求めている範囲よりも狭いかもしれません。
商業化の前に、私たちの任意の候補製品は、米国における新薬申請またはNDA、およびEMAおよび米国以外の同様の規制機関の同様のマーケティング申請に基づいて、FDAの承認を得なければならない。米国でも海外でも、上場承認を得る過程は高価であり、本当に承認されたのであれば、何年もかかり、関連する候補製品のタイプ、複雑さ、新規性を含む様々な要素によって大きく異なる可能性がある。候補製品のマーケティング承認を得られなかったことは私たちが候補製品を商業化することを阻止するだろう。私たちはまだどの管轄区の規制機関からも私たちの候補製品を販売する承認を得ていない。私たちは上場承認を得るために必要な申請を提出し、支援した経験がなく、規制部門がこのような申請を提出する可能性があると表明すれば、予想通りに迅速かつ効率的に達成できない可能性がある。
上場承認を得るためには、広範な臨床前と臨床データ及び各治療適応の支持情報を監督機関に提出し、候補製品の安全性と有効性を確定する必要がある。上場承認を得るためには，製品製造過程に関する情報を規制機関に提出し，規制機関が製造施設を検査する必要がある。私たちの候補製品は効果がないかもしれません。中程度の効果しかないかもしれません。あるいは不良または意外な副作用、毒性、または他の特徴があることが証明される可能性があり、上場許可を得ることを阻止したり、商業用途を阻止したり制限したりするかもしれません。監督管理機関は審査過程中にかなりの自由裁量権を持っており、いかなる申請の受け入れ或いは提出を拒否することができ、また著者らのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床或いはその他の研究を行う必要があると決定することができる。そのほか、臨床前と臨床試験から得られたデータの異なる解釈は候補製品の上場承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。
私たちの候補製品の承認は様々な理由で延期または拒否される可能性があります
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私たちの製品候補製品が臨床試験でその安全性と有効性の終点に達しても、監督部門はその審査プロセスを適時に完成できない可能性があり、あるいは私たちは監督部門の許可を得られない可能性がある。FDA諮問委員会または他の規制機関が承認または制限を提案しない場合、追加の遅延を招く可能性がある。さらに、将来の立法や行政行動における追加的な政府規制、または製品開発、臨床試験、審査過程における規制機関の政策の変化による遅延や拒否に遭遇する可能性がある。
規制機関はまた、要求されたよりも限られた適応の候補製品を承認することができ、または狭い適応、警告、またはREMSの形態で重大な制限を加えることができる。これらの監督管理機関は予防措置や禁忌症を要求するか、あるいは高価な発売後の臨床試験の表現に基づいて承認することを要求する可能性がある。さらに、規制当局は、私たちの候補製品の商業化に必要なまたは望ましいラベル宣言を承認しないかもしれない。上記のいずれの状況も、私たちの候補製品のビジネス見通しに重大な損害を与え、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはアメリカや外国の管轄区域で規制の承認を得ることができないかもしれないので、私たちの候補製品を商業化することができず、私たちの収益能力は深刻な損害を受けるだろう。
私たちの候補製品は広範な政府法規の制約を受けており、これらの法規は薬品の研究、テスト、開発、製造、品質、安全、効果、承認、記録保存、報告、ラベル、貯蔵、包装、広告と販売促進、定価、マーケティング、流通に関連する。新薬が発売される前に、アメリカと多くの外国の司法管轄区で厳格な臨床前研究と臨床試験、及び広範な監督管理許可手続きを成功に完成する必要がある。これらと他の規制要求を満たすことは高価で、時間がかかり、不確定であり、絶えず変化する監督管理環境と予期しない遅延の影響を受ける。私たちが開発する可能性のある候補製品は、私たちまたは私たちの協力者たちがそれらを販売するために必要な規制の承認を得ないだろう。
FDAおよび他の承認を得るのに要する時間は予測不可能であるが、一般に、候補製品のタイプ、複雑性、および新規性に依存する臨床試験の開始後数年後に必要である。FDAとその外国の同業者が私たちのような会社を規制する際に使用する基準は、常に予測可能または統一的ではなく、変更可能である。化学、製造と制御、臨床前と臨床活動のデータのいかなる分析も規制機関の確認と解釈を得る必要があり、これは規制部門の承認を延期、制限、あるいは阻止する可能性がある。我々はまた、将来の立法または行政行動、または製品開発、臨床試験、およびFDA規制審査中のFDA政策の変化など、新しい政府法規による予期しない遅延やコスト増加に遭遇する可能性がある。立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAや外国の法規、指導や解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化の影響(あれば)が何であるかは予測できない。
必要な承認を得るためのいかなる遅延または失敗も、承認を求めている特定の候補製品から収入を得る能力に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、任意の販売製品の規制承認は、私たちがその製品を販売する承認用途の制限、またはラベルまたは他の制限を受ける可能性があります。さらに、FDAは、承認の条件としてREMSを要求する権利があり、これは、承認された薬物の流通または安全使用に、特定の医師または専門訓練を受けた医療センターの処方権を制限すること、適応宣言が特に定義された患者または何らかの安全使用基準に適合する患者の治療を制限すること、および治療を受ける患者の登録登録を要求することなどのさらなる要求または制限を加えることができる。これらの制限や制限は、製品の市場規模を制限し、第三者支払人の精算に影響を与える可能性がある。
私たちはまた多くの外国の規制要求の制約を受けて、その中には臨床試験の実施、製造とマーケティング許可、定価と支払いを含む。外国の監督管理審査の流れは国家/地区によって異なり、上述したFDA審査に関連するすべてのリスクと、外国司法管轄区の現地法規を満たすことによるリスクが含まれる可能性がある。FDAの承認は、米国以外の比較可能な規制機関の承認を保証するものではなく、その逆も同様である。
私たちが上場承認を得た任意の候補製品は、広範な上場後の規制要求の制約を受け、上場後に市場から制限されたり、市場から撤退したりする可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守していない場合、あるいは私たちの候補製品が予期せぬ問題に遭遇した場合、その中のどの製品も承認された場合、処罰を受ける可能性がある。
私たちの候補製品とその開発と潜在的な商業化に関連する活動は、テスト、製造、記録保存、ラベル、貯蔵、承認、広告、販売促進、販売、流通を含み、FDAと他のアメリカと国際規制機関によって全面的に監督されている。これらの要件には、cGMP、品質管理、品質保証、および対応する記録およびファイルメンテナンス、FDAおよび他の規制機関の定期的な検査、およびサプライヤーへのサンプルの配布および記録の保存に関する要件を含む、セキュリティおよび他の上場後の情報および報告の提出、登録および上場要件、製造に関する要件が含まれる。
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FDAはまた、任意の承認された製品の安全性または有効性を監視するために、高価な上場後研究または臨床試験および監視を要求する可能性がある。FDAは薬品の承認後のマーケティングと販売促進を密接に監督し、薬品が承認された適応のみに対する販売を確保し、承認されたラベルの規定に基づいて販売する。FDAはメーカーがその製品を使用する通信に厳しい制限を加えている。FDAが承認したラベルと一致しないか、FDA規定に適合しない方法で私たちの候補製品を宣伝すれば、私たちは法執行行動の影響を受けるかもしれない。処方薬の促進に関連する連邦食品、薬物、化粧品法案の違反は調査につながる可能性があり、連邦および州医療詐欺および乱用法律、国際司法管轄区の州消費者保護法および同様の法律に違反すると告発される可能性がある。
さらに、私たちの候補製品、製造業者、または製造プロセスは、以前に未知の有害事象または他の問題が発生したり、法規要件を遵守できなかったりすることが発見され、様々な結果が生じる可能性がある
欧州連合の安全モニタリングや薬物警戒に関する要求や，小児科群のための製品開発に関する要求を守らないことも，重大な経済的処罰を招く可能性がある。同様に、個人情報保護に関するEUの要求を守らないことはまた重大な処罰と制裁につながる可能性がある。
私たちが規制部門の承認を得ても、私たちが発売した薬は持続的な規制を受けるだろう。もし私たちがアメリカと外国の持続的な要求を守らなければ、私たちの承認が得られれば、制限されたり撤回されたりする可能性があり、私たちは他の処罰を受ける可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
私たちが開発する可能性のある任意の薬物が初歩的な規制の承認を受けた後、私たちはまた、私たちの薬物製品の商業化後に報告された不良薬物の経験と安全データを審査することを含む持続的な監督を受ける。これには、承認条件または私たちが同意した医薬製品としての安全性および有効性を監視するための、市販後の研究または監視の結果が含まれるであろう。私たちの候補製品のために得られたいかなる規制承認も製品上場承認用途によって制限される可能性があります。その他の持続的な監督要求は安全とその他の上場後の情報と報告、登録と上場の提出、及び著者らのマーケティング申請の維持、cGMP要求と品質監督の遵守、上場後の約束の遵守、及び著者らが承認後に行った任意の臨床試験はGCPに符合することを含む。これらの要求を遵守しないことは、警告または無タイトル手紙、刑事または民事処罰、リコールまたは製品撤回をもたらす可能性がある。また，米国以外の管轄地域で我々の候補製品を販売することの承認を求める予定であるため，これらの管轄区域の規制要求に制約され，これらの要求を遵守しなければならない.
FDAは重要な上場後権力を持ち，例えば，新たなセキュリティ情報に基づいてラベル変更を要求し，様々な理由で上場後研究や臨床試験を要求する権利がある。FDAはまた、承認された薬物の流通または使用にさらなる要求または制限を加える可能性がある承認後のREMS計画を要求する権利がある。
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私たち、私たちのCMOと私たちが候補製品を生産するための製造施設はまた、製品品質、cGMPコンプライアンスの持続的な評価を受け、FDAと可能な他の規制機関の定期検査を受ける。私たちまたは私たちのCMOは適用されるcGMP法規やアメリカ以外の類似した法規要件を遵守できないかもしれない。私たちまたは私たちのCMOが適用された法規を遵守できなかったことは、FDA Form 483の観察通知、警告状、または臨床所持、罰金、禁止、民事処罰、遅延、許可の一時停止または撤回、許可証の押収またはリコール、候補製品または薬物の押収またはリコール、運営制限および刑事起訴などの規制行動をもたらす可能性があり、いずれも私たちの製品供給に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは未来にもっと大きな商業規模で材料を製造する能力や能力がないかもしれない。私たちと私たちのCMOは現在限られた臨床試験材料を生産している。CMO依存はリスクをもたらし，我々自身がすべての材料を製造すれば，CMOに依存して法規を遵守することも含めてこれらのリスクの影響を受けない。私たちの製品普及と広告はまた規制要求と持続的な規制によって検討されるだろう。
もし私たちまたは私たちのパートナー、製造業者、またはサービスプロバイダが、私たちが私たちの製品をマーケティングすることを求める可能性のあるアメリカまたは外国の司法管轄区域に適用される可能性のある持続的な規制要件を遵守できなかった場合、私たちまたは彼らは、罰金、警告状、臨床試験の一時停止、FDAまたは同様の外国の規制機関が未解決の申請または承認された申請の承認を拒否し、規制の承認を一時停止または撤回し、製品のリコールと差し押さえ、製品の輸出入の許可、経営制限、禁止、同意法令、民事処罰、刑事起訴などの制限を受ける可能性がある。
私たちが開発したどんな薬も、不利な価格設定法規、第三者精算やり方、あるいは医療改革措置の制約を受け、私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちの候補製品は遺伝子に基づく疾患を治療する新しい方法を代表しているので、私たちの候補製品が保証と精算を受けることを保証することはできません。あるいは私たちの候補製品の潜在的な収入を正確に推定することはできませんし、私たちが開発する可能性のあるどの製品も保証と精算を得ることができません。新薬の発売承認、定価と精算を管理する規定は国によって異なる。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。私たちのいくつかのプロジェクトが開発の後期に入るにつれて、私たちはこれらの法規を監視していますが、私たちの多くのプロジェクトは現在開発の初期段階にあり、数年以内に価格規制の影響を評価できないだろう。したがって、特定の国で製品の規制承認を受ける可能性がありますが、その後、製品の商業発表を延期し、参考価格設定によって、その製品がその国/地域および他の国/地域で販売される可能性のある任意の潜在的収入に悪影響を及ぼす可能性がある価格規制によって制限される可能性があります。以上の情報については，第1項を参照されたい企業-政府規制-アメリカでは統一された保険と精算政策がないそして-患者は、製品料金を支払うために、サードパーティ支払者(第三者支払者には、MedicareおよびMedicaid(政府支払者)および青十字青盾、Humana、Cignaなどの商業保険会社を含む)によって提供される保険に依存します2023年の10-Kで
私たちが任意の製品を商業化することに成功した能力はまた、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、および他の組織がこれらの製品および関連治療に保険を提供し、十分な精算/支払いを提供する程度にある程度依存するだろう。たとえ私たちが1つ以上の製品を市場に出すことに成功しても、これらの製品は医学的に必要な製品および/または費用効果のある製品とみなされない可能性があり、どの製品の精算金額も競争に基づいて私たちの製品を販売させるのに十分ではないかもしれない。現在、私たちはそれらの費用効果を決定することができず、私たちの候補製品が得られる可能性のある精算レベルや方法を決定することもできない。政府や個人保険計画のような第三者支払者が増えており、製薬会社は価格に基づいて所定の割引を提供し、薬品の料金を下げたり、支払い金額を求めたりすることを求めている。私たちが開発したどの製品にも価格やこれらの製品に提供できる支払いが私たちの開発や他のコストに対して不十分であれば、私たちの投資収益は悪影響を受ける可能性があります。
新たに承認された薬物のカバー範囲に大きな遅延が生じる可能性があり，カバー範囲はFDAや同様の外国規制機関が承認した薬物の適応よりも限られている可能性がある。自分の病態を治療するために処方薬を服用している患者とその処方医は，通常第三者支払者に依存してその処方薬に関する費用の全部または一部を支払う。患者は保険を提供しなければ、私たちの製品を使用することはあまりできません。そして支払いは私たちの製品のすべてまたは大部分のコストを支払うのに十分です。したがって、カバー範囲と十分な支払いは新製品の受容度に必須的だ。カバー範囲の決定は臨床と経済標準に依存する可能性があり、より成熟或いはより低コストの治療代替物がすでに利用可能であるか、あるいはその後利用可能な場合、これらの標準は新薬製品に不利である。さらに、保険を受ける資格があることは、すべての場合に任意の薬物の費用を支払うこと、または研究、開発、製造、販売、および流通を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。もし適用されれば、新薬の一時支払いも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれないし、永久的にならないかもしれない。精算は以下の低コストの薬の許容支払いに基づいています
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精算されたものは、他のサービスの既存の支払いに組み込まれる可能性があり、予算制限や連邦医療保険データの欠陥を反映する可能性がある。医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある。第三者支払者が自分の精算料率を設定する際には，通常連邦医療保険カバー政策と支払制限に依存する。しかし，米国の第三者支払者では，薬品の保証や精算に統一された政策要求はない。そのため、薬品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。したがって、保証範囲の決定プロセスは、通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、保証範囲および十分な補償が一致するか、または最初に得られることを保証することなく、各支払人にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的および臨床的支援を提供する必要がある。私たちが開発し、規制承認された新薬については、政府援助や個人支払者から保険と十分な販売率を迅速に得ることができず、私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、および私たちの全体的な財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
政府や第三者支払者が医療コストを抑えたり低減したりする努力や，ヘルスケアの獲得可能性を拡大するための立法や規制提言は，製薬·バイオ製薬会社の業務や財務状況に影響を与え続けると考えられる。近年，米国や他の主要医療市場では，医療システムに関する複数の立法や規制改革が提案および/または採択されており，これらの取り組みは近年大幅に拡大されている。これらの変更についての詳細は、第1項を参照企業−政府規制−“平価医療法案”と立法改革措置“2023年の10-Kで
私たちは私たちの1つ以上の候補製品の孤立薬物独占経営権を得ることができないかもしれません。たとえ独占特許権を獲得しても、このような独占経営権はFDAやEMAが他の競争製品を承認することを阻止しない可能性があります。
孤児医薬品法によれば、ある候補製品がまれな疾患または疾患の治療のための薬剤である場合、FDAはその候補製品を孤児薬物として指定することができる。EU EMAは孤児製品候補製品の承認に対しても似たような規制制度を持っている。一般に、孤児薬物名を有する製品がその後、その名称を有する適応の最初の発売許可を得た場合、製品は、一定期間内に市場排他期間を得る権利があり、これは、FDAまたはEMAがこの期間内に同じ孤児治療適応の別の候補製品の別のマーケティング申請を承認することを阻止するであろう。適用期間はアメリカでは7年、EUでは10年だ。もし製品が孤児によって指定された基準に適合しなくなった場合、特にその製品の利益が十分に高く、市場排他性がもはや合理的でない場合、EUでの排他的期限は6年に短縮されることができる。
FDAが遺伝子治療において孤児薬に独占特許を与える基準は明確ではなく，進化しつつある。FDAが私たちの候補製品のうちの1つに孤児薬物独占経営権を付与するために、機関は、候補製品が米国で200，000人未満または米国で200，000人を超える影響を与える疾患または疾患を治療するために指定されており、疾患または疾患に対する候補製品の開発および提供の合理的な予期されていないコストが、米国での販売から回収されることを発見しなければならない。FDAは孤児薬物の排他的な条件や疾患がこの基準を満たしていないと結論するかもしれない。候補製品の孤立薬物排他性を獲得しても，この排他性は候補製品を競合から効果的に保護できない可能性があり，異なる候補製品が同じ条件で承認される可能性があるからである。また，孤児薬が承認された後であっても，FDAが後者の候補製品の方が臨床的に優れていると結論すれば，孤児排他性を有する製品よりも安全で有効であることが証明されているか，あるいは患者ケアに大きく貢献しているため，FDAはその後も同じ候補製品を同じ疾患のために承認することができる。FDAまたはEMAが、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が稀な疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、孤児薬の排他性を失う可能性もある。
2017年8月、国会でFDA 2017年再認可法案、FDARAと略称された。その他の事項以外に、FDARAはFDAが以前に存在した監督管理解釈を編纂し、薬品スポンサーに1種の孤児薬物の臨床優位性を証明することを要求し、この薬物は他の方面で以前許可された同じ稀な疾病を治療する薬物と同じであって、孤児薬物の排他性を獲得することができる。この新しい立法は以前の前例を覆し、即ち“孤児薬品法”はFDAに孤児排他期を認めることを明確に要求し、その臨床優勢にかかわらず。FDAは孤児薬物法とその規制と政策をさらに再評価するかもしれない。FDAがいつ、どのように孤児薬の法規や政策を変えるかどうかもわかりませんし、どのような変化が私たちの業務に影響を与える可能性があるかどうかもわかりません。FDAがその孤児の薬物法規や政策に変化する可能性があることによって、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。
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もし私たちが環境、健康、そして人間の安全を保護する法律を守らなければ、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。
私たちの研究、開発、そして製造プロセスは危険材料の使用に関するものだ。私たちは私たちの施設に大量の可燃性と有毒化学品を保持しています。これらの化学品は私たちの研究、開発、製造活動に必要なものです。これらの危険材料の使用，製造，貯蔵，運搬，処置については，連邦，州，地方の法律法規を遵守しなければならない。これらの材料を貯蔵，処理，処分するプログラムは，当施設の管轄区域に関するガイドラインと法律に基づいて定期的に審査される。これらの材料を処理して処理するセキュリティプログラムは，これらの材料の意外な汚染や傷害のリスクを減少させるのに十分であると信じているが，このリスクは完全には除去できない。もし事故が発生したら、私たちはそれによる損害に責任を負うかもしれないし、損失は大きいかもしれない。私たちはまた多くの環境、健康と職場の安全法律と法規の制約を受けて、それらの実験室プログラムを管理し、血液伝播病原体に接触し、生物危険材料を処理する法律と法規を含む。これらの材料の使用により従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや支出を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任に十分な保険を提供できない可能性がある。私たちは私たちが生物や危険材料を貯蔵したり処分したりすることで、私たちが提起した環境責任や有毒侵害請求に保険を提供することはできません。私たちの運営に影響を及ぼす他の連邦、州、そして地方法律は未来に適用されるかもしれない。私たちはこれらの法律や法規を遵守することで巨額の費用を招くかもしれません。もし私たちがこれらの法律または法規のいずれかに違反したら、巨額の罰金または処罰を受けるかもしれません。
もし私たちまたは私たちの協力者、製造業者、サービスプロバイダ、または他の第三者が適用される医療法律法規を遵守できない場合、私たちは法執行行動の影響を受ける可能性があり、これは私たちの製品を開発、マーケティング、販売する能力に影響を与え、私たちの名声を損なう可能性があります。
私たちは現在または未来に連邦、州、地方、および同様の外国医療法律と法規の制約を受ける可能性があり、これらの法律と法規は詐欺と乱用、患者の権利などの分野に関連している。これらの法律は、私たちがマーケティング、販売、流通をどのように研究し、マーケティングの許可を得た製品をどのように研究、販売するかを含めて、私たちが業務を展開する業務または財務配置と関係を制約するかもしれない。これらの法律に関するより多くの情報は、第1項を参照されたい“企業−政府規制−その他医療法“2023年の10-Kで
もし私たちの業務がこのような要求に違反していることが発見された場合、私たちは、民事または刑事罰、刑事起訴、金銭的損害、私たちの業務の縮小または再編、FDAの承認を得る資格を失ったこと、MedicareおよびMedicaidを含む連邦医療計画から除外されたこと、サービス部と公衆監察長オフィスの企業誠実契約、返還、個人監禁、契約損害、名声損害、利益および将来の収入の減少を強制的に実施し、私たちの業務運営能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは私たちの候補製品が商業化される前に、包括的な企業コンプライアンス計画を策定し、実施するつもりだ。有効なコンプライアンス計画は，これらの法律違反による調査·起訴のリスクを低減することができるにもかかわらず，これらのリスクを完全に解消することはできない。私たちの違反の疑いや疑いのある行動は、私たちに巨額の法的費用を招く可能性があり、私たちの経営陣の業務運営への関心を移し、たとえ私たちの弁護が成功しても、私たちの名声を損なう可能性があります。さらに、お金、時間、そして資源の面で、適用された法律と法規を達成し、継続的に遵守することは私たちにとって高価かもしれない。
もし私たちまたは私たちの協力者、製造業者、またはサービスプロバイダが適用された連邦、州、または外国の法律または法規に従わなかった場合、私たちは法執行行動の影響を受ける可能性があり、これは私たちの製品の開発、マーケティング、販売に成功する能力に影響を与え、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの製品に対する市場の受容度を低下させる可能性がある。これらの法執行活動には
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これらの法律の範囲も執行も不確定であり，現在の医療改革環境の急速な変化の影響を受けている。連邦と州法執行機関は最近、医療保険会社と医療保健提供者の間の相互作用の審査を強化し、医療保健業界の一連の調査、起訴、有罪判決と和解を招いた。さらに、連邦、州、または外国の法律または法規は変化する可能性があり、私たち、私たちの協力者、製造業者、および/またはサービスプロバイダは現在コンプライアンスである可能性がありますが、解釈の変化、現行の業界標準、または他の理由で、この状況は変化する可能性があります。
私たちの従業員、コンサルタントと協力者は規制基準と要求を守らないことを含む、不当な行為或いはその他の不当な活動に従事する可能性がある。
私たちは従業員、コンサルタント、そして協力者の詐欺と他の不適切な行為の危険に直面している。このような不正行為は、FDAおよび他の外国機関の規定を故意に遵守しないこと、FDAに正確な情報を提供すること、FDAまたは私たちが要求する製造基準を遵守すること、連邦および州医療詐欺および法律法規を乱用すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含むことができる。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、リベート、自己取引、その他の乱用を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。このような不正行為はまた臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。このような不正行為を常に識別し、阻止できるわけではなく、私たちがそのような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律や法規に準拠していないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は巨額の罰金や他の制裁を加えることを含めて、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負うことを招き、私たちが開発する可能性のある任意の薬物の商業化を制限することができるかもしれない。
我々が開発する可能性のある任意の候補製品が人体臨床試験で試験されることに関連する固有製品責任曝露リスクに直面しており，開発可能な任意の薬物を商業化販売すれば，より大きなリスクに直面するであろう。もし私たちが私たちの候補製品や薬物による傷害のクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
臨床試験を開始し，任意の薬物の商業化に成功した場合，保険カバー範囲を増やす必要があると予想される。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。
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我々の内部計算機や情報システム，あるいは我々のCRO，CMOや他の請負者やコンサルタントが使用するシステムは，故障やセキュリティホールに遭遇する可能性があり，我々の開発計画が実質的に破壊される可能性がある.
適切なセキュリティ対策が取られているにもかかわらず、私たち内部のコンピュータおよび情報システム、ならびに私たちの現在および未来の任意のCRO、CMOおよび他の請負者またはコンサルタントのコンピュータおよび情報システムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障によって破壊される可能性がある。このような重大なシステム障害や事故を経験しておらず、セキュリティホールがあることも知られていませんが、このような事件が発生して私たちの運営が中断された場合、私たちの開発計画や業務運営に大きな中断を招く可能性があります。私たちのビジネス機密や他の固有情報の損失によるものであっても、他の同様の中断によるものでもあります。例えば、完了したまたは未来の臨床前研究または臨床試験におけるデータ損失は、私たちの規制承認作業を著しく遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は著しく遅延する可能性がある。
私たちは私たちの情報システムをサイバーセキュリティ事件から十分に保護できないかもしれません。サイバーセキュリティ事件は機密情報の漏洩を招き、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちを重大な財務と法的リスクに直面させます。
ネットワークセキュリティイベントの頻度，複雑さ，強度が増加しており，発見が困難になってきている.ネットワークセキュリティ事件には、敵対する外国政府の不法行為、工業スパイ活動、電気通信詐欺および他の形態のネットワーク詐欺、有害マルウェアの配備、サービス拒否、社会工学詐欺、または他の脅威データの機密性、完全性、および可用性の手段が含まれる可能性がある。ネットワークセキュリティ事件は、運営中断を含むが、運営中断に限定されず、金融情報、商業秘密、財務損失、会社戦略計画の開示を含む機密商業情報が流用されることを含む深刻な負の結果をもたらす可能性がある。今まで、私たちはデータや情報システムの実質的な被害を経験したことがない。しかし、私たちは資源を投入して私たちの情報システムを保護しているにもかかわらず、私たちはネットワークセキュリティ事件が脅威であることを認識しており、私たちの努力が情報セキュリティホールを防止する保証はありません。これらの抜け穴は、私たちの業務、法律、財務、または名声の損害をもたらし、あるいは私たちの運営結果と財務状況に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちが国際司法管轄区域で規制の承認を得られなければ、私たちはアメリカ以外のところで私たちの候補製品を販売することができないだろう。
他の管轄地域で将来の候補製品をマーケティングして販売するためには、単独のマーケティング承認を得て、多くの異なる法規要件を遵守しなければなりません。承認手続きは国によって異なり、追加的なテストが含まれるかもしれない。承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得る時間とは大きく異なる可能性がある。米国以外の規制承認手続きには、通常、FDA承認の取得に関するすべてのリスクが含まれる。また、アメリカ以外の多くの国では、まず製品の精算許可を得てから、規制機関がその製品の同国での販売を許可しなければならない。外国規制の承認を得られなかったり、外国の監督管理要求を遵守しなかったりすると、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの候補製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。
もし私たちが国際市場の規制要求を遵守し、適用されたマーケティング承認を得ることができなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力が損なわれ、私たちの業務は悪影響を受けるだろう。もしあれば、私たちは外国の規制部門の承認をタイムリーに得られないかもしれない。私たちのいずれかの候補製品が他の国家規制機関の承認を得られなければ、その候補製品のビジネス見通しを大幅に低下させる可能性があり、私たちの業務の見通しが低下する可能性がある。
資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、あるいは新製品や修正された製品のタイムリーまたは開発、承認、商業化を他の方法で阻止することは、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査および承認する能力は、政府予算および資金レベル、法律、法規および政策の変化、FDAのキーパーソンの雇用および保留、ユーザ費用の支払いを受ける能力、およびFDAが通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。FDAおよび他の機関の中断は、新薬または承認された薬物の修正が必要な政府機関による審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性もあり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAなどのある規制機関はFDAの重要な従業員を休暇にし、重要な活動を停止せざるを得ない。
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私たち、私たちの協力者と私たちのサービスプロバイダは、様々なプライバシーとデータセキュリティ法律、法規、契約義務の制約を受ける可能性があり、もし私たちがこれらの法律、法規、契約義務を守らなければ、私たちの業務を損なうかもしれません。
私たちは、私たちの臨床前研究に関連する機密業務と患者の健康情報を含む大量の敏感な情報を保持し、このような情報のプライバシーと安全に関する法律と法規を遵守する。アメリカでは、連邦と州健康情報プライバシー法、連邦と州安全違反通知法、連邦と州消費者保護法を含む、個人情報の収集、使用、開示と保護を管理する連邦と州プライバシーとデータ安全法律法規が多い。このような法律のすべては違う解釈を持っており、新しい法律は絶えず提案されている。米国以外では、多くの管轄区域で厳格なプライバシーとデータ保護法が制定されている。欧州経済地域(EEA)およびイギリス(UK)からの個人データの収集、使用、開示、転送、または他の処理は、一般データ保護条例(EU GDPR)および英国一般データ保護条例(UK GDPR)によって規制され、GDPRはEU GDPRと共にGDPRと呼ばれる。これらの制度に関するより多くの情報は、項目1を参照されたい“企業−政府規制−プライバシーとネットワークセキュリティ“2023年の10-Kでこれらおよび他の任意の適用されるプライバシーおよびデータセキュリティ法律および法規を遵守することは、厳格で時間のかかるプロセスであり、コンプライアンスを確保するための追加のメカニズムを確立する必要があるかもしれません。これらの努力をしているにもかかわらず、私たちがこのような法律や法規を遵守できなければ、巨額の罰金と処罰に直面する可能性があり、これは私たちの名声、業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
人工知能やAIのような新しいかつ発展していく技術を私たちの製品に使用することは、物質資源のコストを招き、私たちの機密情報、独自情報および個人情報に安全および他のリスクを構成することを含む、私たちの業務に影響を与える可能性のあるリスクと挑戦をもたらす可能性があり、そのため、私たちは名声被害と責任に直面する可能性があります。
人工知能の使用と統合はリスクと挑戦をもたらし、その採用に影響を与え、私たちの業務に影響を与える可能性がある。特定の人工知能技術を使用することは、独自の知的財産権の損害、知的財産権の侵害を含む知的財産権のリスクを生じる可能性がある。また，ますます多くの政府や超国家規制が人工知能の使用や倫理に関連していることが予想され，この分野の研究開発やコンプライアンスの負担やコストも著しく増加する可能性がある。例えば、EUの人工知能法案(AI Act)は2024年に発効する予定で、いくつかの例外を除いて24カ月後に発効する。この立法は高リスク人工知能システムの提供者と署名者に重大な義務を課し、人工知能システムの提供者と配備者がこれらのシステムを開発と使用する際にEUの道徳原則を遵守することを奨励する。もし私たちが人工知能法案によって管轄されている人工知能システムを開発または配置すれば、私たちはより高いデータ品質、透明性、人間の監督基準を採用し、具体的で、負担の重い可能性が高い道徳、問責、行政要求を遵守することが要求されるかもしれない。人工知能の迅速な発展には大量の資源の応用が必要となり、人工知能が適用される法律と法規に従って社会に責任を負う方式で実施されることを保証し、任意の実際または予想される意外な有害影響を最小限に抑えることを助ける。私たちのサプライヤーは人工知能ツールを彼ら自身の製品に統合するかもしれませんが、これらの人工知能ツールのプロバイダは、プライバシーおよびデータセキュリティ面の基準を含む既存または急速に変化する規制または業界標準に適合していない可能性があります。また、世界各地の不良行為者は、人工知能を用いて、個人情報、機密情報、知的財産権の窃盗および乱用に関する不正活動を行うなど、ますます複雑な方法を使用している。これらの影響はいずれも私たちの名声を損なう可能性があり、貴重な財産や情報損失を招き、適用される法律や法規に違反し、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの第三者関係に関するリスクは
私たちは、私たちまたは私たちの従業員またはコンサルタントが、従業員またはコンサルタントの元の雇用主またはその顧客のいわゆる商業機密を誤って使用または開示したと非難されるかもしれない。これらのクレームの弁護コストは高いかもしれませんが、私たちがそうしなければ、私たちは金銭損害賠償の支払いを要求され、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があります。
私たちの多くの従業員は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学やバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。現在、私たちに対するクレームが解決されていないにもかかわらず、私たちは、これらの従業員または私たちが意図していない、または他の方法でその前の雇用主の商業秘密または他の固有情報を使用または漏洩するというクレームを受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。重要な研究者や彼らの作業製品を失うことは、候補製品を商業化する能力を阻害したり、製品を商業化することを阻止したりする可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
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私たちは第三者に依存して私たちの臨床試験と研究のいくつかの側面、そして私たちの提供方法のいくつかの態様に依存することが予想されますが、これらの第三者の表現は、締め切り前にこのような試験、研究、またはテストを完了できなかったことを含む満足できないかもしれません。
著者らは現在、CRO、臨床データ管理組織、医療機関、臨床前実験室と臨床研究者などの第三者に依存し、著者らの研究のある方面を行う予定である。例えば，第三者にLNPsを提供したり，いくつかの臨床前動物実験を行ったりする可能性がある。いくつかの基準によると、このような第三者のいずれかは、いつでも私たちとの契約を終了することができる。もし私たちが代替計画を達成する必要があれば、私たちは私たちの製品開発活動を延期するかもしれない。
私たちのこれらの第三者の研究開発活動への依存は、これらの活動に対する私たちの統制を減少させるだろうが、私たちの責任を軽減することはない。例えば，我々のすべての臨床試験が試験の全体的な調査計画や案に沿って行われることを確保していきたい。さらに、FDA、EMAおよび他の規制機関は、データおよび報告の結果が信頼性および正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性およびセキュリティが保護されることを保証するために、以前の研究および臨床試験結果を行い、記録し、報告する基準を遵守するように、我々および我々と協力する研究場所および調査者に要求される。
私たちは、私たちの将来のいくつかの候補製品を開発し続けるために戦略的パートナーを見つけることに成功したり、いくつかの適応を商業化したり、市場で競争することに成功したりすることができないかもしれない。
将来的には、非営利組織、大学、製薬、バイオテクノロジー会社と協力して、既存と新しい候補製品を開発し、商業化することを決定するかもしれません。私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、臨床試験の設計または結果、FDAまたは米国国外の類似規制機関の承認の可能性、候補研究製品の潜在市場、そのような候補製品の製造と患者への配送のコストと複雑性、競争薬物の潜在性、私たちの技術所有権の不確実性を含む可能性があり、挑戦の利点および業界および市場条件を考慮せずにこのような所有権に挑戦すれば、このような不確実性が存在する可能性がある。協力者はまた、同様の連携可能な指示を得るための代替候補製品または技術を考慮することができ、そのような連携が、その製品候補との連携よりも魅力的であるかどうかを考慮することができる。私たちが設立する可能性のある他の協力や他の計画の条項は私たちに不利かもしれない。協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。
私たちはタイムリーに基づいて受け入れ可能な条項で協力することができないかもしれないし、交渉することさえできないかもしれない。それができなければ、私たちが協力を求めている候補製品の開発を減らし、私たちの開発計画や1つ以上の他の開発計画を減らしたり、私たちの潜在的な商業化を延期したり、どんな販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれません。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を作ることができないかもしれない。
どんな潜在的な協力計画の成功も私たちの協力者の努力と活動に大きく依存するだろう。協力者は通常、彼らがこれらの協力の仕事と資源に適用されることを決定する上で大きな裁量権を持っている。協力手配各方面間の臨床開発と商業化問題における相違は開発過程の遅延或いは適用候補製品の商業化を招く可能性があり、場合によっては、このような協力手配を中止することもある。もし双方が最終決定権を持っていなければ、このような相違は解決しにくいかもしれない。製薬やバイオテクノロジー会社と他の第三者との協力はしばしば他の当事者によって終了または終了される。このような終了や満了は私たちの財務に悪影響を与え、私たちの商業的名声を損なう可能性がある。
将来の買収や戦略連合は私たちの業務を混乱させ、私たちの財務状況と運営結果を損なうかもしれない。
私たちは、より多くの業務や薬品を買収し、第三者と戦略連合を結成したり、合弁企業を設立したりする可能性があり、これらは私たちの既存の業務を補完または拡大すると信じています。将来性のある市場や技術のビジネスを買収すれば、既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、これらの事業を買収するメリットは実現できないかもしれません。私たちは戦略連合や買収によって生まれた任意の新薬を開発、製造、マーケティングする際に、多くの困難に直面し、予想される利益を達成したり、私たちの業務を強化したりすることを延期したり阻止したりする可能性があります。私たちはできない
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このような買収の後、取引が合理的であることを証明するために、予想される相乗効果を達成することを保証します。私たちが直面している買収に関するリスクは
これらのリスクや過去や将来の買収や戦略同盟で遭遇した他の問題を解決することができず、これらの取引の予想される利点を実現できず、予期しない債務を生じさせ、全体的に私たちの業務を損なう可能性があります。もう一つのリスクは、将来の買収は、債務、または負債、償却費用、または増資運営費用をもたらし、これらのいずれも、私たちの財務状況や運営結果を損なう可能性があるということだ。
私たちは第三者に依存して、私たちの臨床前研究と臨床試験を設計、実施、監督、監視することに依存し、もしこれらの第三者の表現が満足できなければ、私たちの業務を損なうかもしれない。
著者らは依存し、そして著者らは第三者臨床研究者、CRO、臨床データ管理組織と顧問に依存して、著者らの候補製品の臨床前研究と臨床試験を設計、実施、監督と監視することを予想している。著者らは第三者に依存し、独立して臨床前研究或いは臨床試験を行う能力がないため、著者らは臨床前研究と臨床試験の時間、品質とその他の方面の制御は私たち自身が行ったのより少なく、私たちは私たちのプロジェクトに十分な資源があるかどうかを制御できないことを含む。もし私たちのいかなるCROが買収或いは統合されれば、これらの懸念は激化する可能性があり、著者らの臨床前研究或いは臨床試験は潜在的な統合、簡素化、人員配置と後方勤務の変化によって更なる影響を受ける可能性がある。これらの調査者、CRO、コンサルタントは私たちの従業員ではなく、私たちは彼らが私たちのプロジェクトに使用する時間と資源の制御が限られている。これらの第三者は他のエンティティと契約関係にある可能性があり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性があり、これは私たちの計画から時間と資源を消費するかもしれない。そのほか、これらの第三者は著者らの臨床前研究或いは臨床試験を行う時に勤勉ではなく、慎重或いは適時であり、臨床前研究或いは臨床試験の遅延或いは不成功を招く可能性がある。
もし私たちが商業的に合理的な条項で受け入れられる第三者と契約を結ぶことができない場合、またはこれらの第三者が彼らの契約義務を履行しない場合、臨床前研究または臨床試験を行うための法律および法規の要件を満たしていない場合、または予想される期限内に完了する場合、私たちの臨床前および臨床開発計画は延期され、他の方法で悪影響を受ける可能性がある。いずれの場合も，われわれのすべての臨床前研究と臨床試験が試験の全体的な調査計画と案に沿って行われていることを確保する責任がある。FDAおよび他の衛生当局は、データおよび報告の結果が信頼性かつ正確であることを保証し、臨床試験参加者の権利、完全性およびセキュリティを保護するために、GLPに基づいていくつかの臨床前研究を行い、GCPに従って臨床試験を行うことを要求する。もし我々またはわれわれのCROがこれらの要求を遵守できなければ，われわれの臨床試験で生成されたデータは信頼できないか解釈できないと考えられる可能性があり，FDAや他の衛生当局は追加の臨床試験を要求するかもしれない。私たちが統制できない第三者への依存は私たちのこのような責任と要求を免除することができない。米国では，ある臨床試験を一定の時間範囲で登録し，完成した臨床試験結果を政府助成データベースClinicalTrials.govに発表することも求められている。そうしないと罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない。このようなどんな事件も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちは私たちの研究、臨床前、臨床活動に私たちの候補製品を提供し、製造する時に第三者に依存して、私たちの候補製品の商業供給に対してもそうかもしれない。
私たちはまだ私たちの候補製品に対して商業規模の製造を行っていません。そして私たちの候補製品に対してこのような生産を行うことができないかもしれません。私たちは現在、第三者に依存して、私たちの研究、臨床前、臨床活動のための材料を提供し、製造し、予測可能な未来に引き続きそうすることができます。もし私たちが規制部門の任意の候補製品の承認を得たら。私たちは私たちの薬品の商業供給に対して同じ接近をするかもしれない。私たちは、充填、完了、およびラベルの貼り付け、および私たちの候補製品を貯蔵するなど、製造過程における他のステップを実行するために第三者を使用して、予測可能な未来にそうしたい。我々の研究、臨床前および臨床開発候補薬物および他の材料の供給が制限、中断または制限されないこと、または満足できる品質を有するか、または許容可能な価格で供給されることを保証することはできない。私たちが採用する可能性のある任意の第三者を置き換えるには、合格した代替人員の数が限られているので、多くの努力と専門知識を必要とするかもしれない。さらに、製造過程で使用される原材料、試薬および構成要素、特に他の供給源や供給者がいないものは、入手できない可能性があり、材料または構成要素の欠陥によって使用が不適切または受け入れられない可能性があり、または候補製品の供給に変異をもたらす可能性があります。また，ますます多くの会社が核酸療法を開発するにつれ，我々のオリゴヌクレオチドを製造するために必要な原材料供給の競争が激化する可能性があり，候補製品の製造に深刻な影響を与える可能性がある。
潜在的なメーカーの数が限られているので、許容可能な条件で製造業者を決定することができないか、または潜在的なメーカーの数が限られているので、彼らはFDAが受け入れられるか、または外国の規制機関によって承認されなければならないかもしれない。サプライヤーと製造業者は、私たちを含めて、cGMP法規を遵守し、規制機関の要求を満たすことを含む適切な製造要件を満たさなければならず、規制基準に適合するために厳格な施設及びプロセス検証テストを受ける。もし私たちの任意のサプライヤーや製造業者がこのような要求を遵守できなかった場合、または品質、時間、または他の側面での彼らの義務を履行できなかった場合、その中のいくつかは彼らまたは私たちの制御範囲内にない可能性があり、または私たちのコンポーネントや他の材料の供給が他の理由で限られたり中断されたりした場合、私たちは自分で材料の製造を増加させることを余儀なくされるかもしれませんが、私たちの現在の能力や資源は限られているか、または他の第三者と合意されていますが、私たちは合理的な条項でこれをすることができないかもしれません。我々の候補製品開発または製造の任意の中断、例えば、設備または材料の注文遅延、設備故障、品質管理および品質保証問題、規制遅延、およびこのような遅延がサプライチェーンおよび製品利用可能性予想スケジュールに与える可能性のある負の影響、生産量問題、合格者不足、施設または業務中断または自然災害による施設故障または破損は、出荷キャンセル、製造中の製品損失または利用可能な候補製品または材料不足を招く可能性がある。場合によっては、私たちの候補製品を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、元の製造業者固有または独自である可能性があり、困難に遭遇する可能性があり、またはそのようなスキルまたは技術を他方に譲渡することを禁止する契約制限が存在する可能性があり、実行可能な代替案が存在しない可能性がある。これらの要素は、私たちの製造業者への依存を増加させ、あるいは他の第三者が私たちの候補製品を生産するために、その製造業者のライセンスを取得することを要求するだろう。もし私たちが何らかの理由でメーカーの交換を要求された場合、新しいメーカーの施設とプログラムが品質基準とすべての適用された法規とガイドラインに適合しているかどうかを確認するように要求されます。新メーカーの検証に関する遅延は、タイムリーまたは予算内で候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはまた、排他的条項および/または重大な終了処罰を含む長期製造協定の締結を要求される可能性があり、これは、私たちの任意の候補製品の商業化の前または後に、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。もし私たちが候補製品の第三者製造を獲得したり維持したり、商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちは候補製品の開発と商業化に成功できないかもしれない。もし私たちまたは私たちの第三者サプライヤーが私たちの製造要求を実行できなかったら、私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれません。
医療提供者、医師、第三者支払者との関係は、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、利益および将来の収入の減少に直面する可能性がある反リベート、詐欺および乱用、反賄賂、および他の医療保健法律法規の制約を受けることになります。
医療保健提供者、医師、第三者支払人は、私たちが市場で承認された任意の候補製品を開発し、獲得する可能性があることを推薦し、処方する際に主な役割を果たしている。私たちの将来の第三者支払者や顧客との手配は、広く適用される詐欺や乱用、その他の医療法律や法規に直面する可能性があり、これらの法律と法規は、私たちがマーケティング、販売、流通を制限する可能性があり、私たちが上場許可を得た薬品の業務または財務手配と関係を制限するかもしれない。適用される連邦と州医療保健法律と法規による制限は、上の見出しで“規制、法律、臨床試験に関連するリスク特定の法律法規を含めて、私たちが発売された製品がある場合にのみ適用される。
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いくつかの州の法律はまた、製薬会社が特定のコンプライアンス基準を遵守し、製薬会社とヘルスケア提供者との間の財務的相互作用を制限すること、または医療提供者またはマーケティング支出への支払いに関する情報を製薬会社に報告することを要求する。
私たちが第三者の業務配置と適用される医療法律や法規に適合するように努力することは、多くのコストに関連することを確実にします。法律法規の広範性、ある法律法規に対する指導が限られていること、及び政府の法律法規が絶えず変化している解釈を考慮して、政府当局は結論を出す可能性があり、私たちの商業行為は医療保健法律法規に符合しない可能性がある。私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される任意の他の政府法規に違反していることが発見された場合、民事および刑事罰、損害賠償、罰金、連邦医療保険や医療補助などの政府医療計画から除外され、監禁、および私たちの業務を削減または再編することができ、これらはいずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
EUでは、医師の処方、推薦、裏書き、購入、供給、注文、または医薬製品の使用を誘導または奨励するために、医師に福祉または利点を提供することが禁止されている。医師への福祉や利点の提供も、英国の“2010年反賄賂法”のようなEU加盟国の反賄賂法の管轄を受けている。このような法律に違反することは巨額の罰金と監禁につながるかもしれない。
いくつかの連合会員国で医者に支払われた費用は公開されなければならない。また、医師との合意は、通常、医師の雇用主、その主管専門組織、および/または個別の欧州連合加盟国の監督当局に事前に通知し、承認しなければならない。これらの要件は、EU加盟国に適用される国家法律、業界規則、または専門行為規則に規定されている。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または監禁につながる可能性がある。
私たちの人員、運営、成長に関連するリスク
私たちが合格した重要な経営陣や科学者、従業員、コンサルタント、コンサルタントを引き付けることができなければ、私たちが業務計画を実施する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは私たちの上級管理職と私たちの科学、臨床、そして医療者たちと顧問に高く依存している。いかなる上級管理職のメンバーや他の重要な従業員のサービスを失うことは、私たちの研究開発計画を延期し、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に実質的な損害を与える可能性がある。また、計画·拡大事業の推進に伴い、合格者の採用·採用への需要が増加していくことが予想される。人員の採用と維持に成功できなければ、私たちが予想していた発展計画とスケジュールに影響を与える可能性がある。例えば、新冠肺炎の流行により、私たちは従業員の研究開発を維持し、誘致する方面で挑戦に直面しており、もし私たちがそれができなければ、私たちの業務計画を実行する能力に不利な影響を与える可能性がある。私たちの候補製品、プラットフォーム、技術は高度な技術性と新規性、および規制承認過程の専門性を持っているので、私たちの技術者の持続的なサービスに依存します。これらの人員を交代することは困難かもしれませんし、私たちの業界では、私たちの業務戦略を成功させるために必要な広範な技能と経験を持っている個人の数が限られているので、受け入れ可能な条件で合格者を色したり、採用したりすることができることを保証することができません。私たちと適格な人材を競争する多くのバイオテクノロジーや製薬会社は、私たちよりも多くの財務や他の資源、異なるリスク状況とより長い業界の歴史を持っている。私たちの管理チームとキーパーソンは私たちに持続的なサービスを提供する義務がないので、彼らは罰を受けることなく、いつでも私たちとの雇用関係を終わらせることができます。私たちは私たちのどんな管理チームのメンバーや重要な職員たちのために重要な生命保険を維持しないつもりだ。私たちの未来の成功は私たちが引き続き高い素質の科学、技術と管理者、及び臨床前と臨床試験、製造、政府監督と商業化の専門知識を持つ人員を誘致し、維持することに大きく依存する。そのためには、現在予想されているより高い報酬や費用を従業員やコンサルタントに支払う必要があるかもしれませんが、これらのより高い報酬支払いは、私たちの経営業績に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは他の会社、大学、公共、民間研究機関、政府実体、その他の組織からの人員に対する日々の激しい競争に直面している。もし私たちが合格した人材を引き付けることができなければ、私たちの候補製品を発見して開発し、私たちのビジネス計画を実施することができる速度と成功率は制限されるだろう。
時間が経つにつれて、私たちは私たちの研究、開発、交付、製造、商業化、規制、そして将来の販売とマーケティング能力を拡大することが予想され、したがって、私たちは成長を管理する上で困難に直面する可能性があり、これは私たちの運営を混乱させる可能性がある。
2024年3月31日までに、私たちは94人の常勤従業員を持ち、そのうち29名は博士号を持ち、69名の従業員は研究開発に従事し、25名の従業員は管理或いは一般行政活動に従事している。私たちのパイプラインの成長と発展に伴い、合併を通じて上場企業になることで、私たちは私たちのを増やすことが予想されます
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従業員と私たちの業務範囲、特に薬物開発、規制事務、および後期臨床試験と潜在的な商業化に近い任意の製品候補分野、ならびに販売およびマーケティングの面で。私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務制度を継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような成長を期待している会社を管理する上での経験が限られているため、私たちが期待している業務拡張や採用やより多くの合格者を効率的に管理することができない可能性があります。また、私たちの現在の実体実験室空間は、私たちの最近の研究開発募集計画を満たすのに十分ではない可能性があり、私たちの業務の実体拡張は重大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があると予想されます。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある。
成長型バイオテクノロジー会社として、私たちは多くの治療分野と広範な疾病領域で新しいプラットフォームと候補製品を積極的に求めている。これらのすべての治療領域と疾病状態に適した候補製品の開発に成功し、そしてすべてのこれらの治療領域と疾病状態の監督と製造経路を十分に理解し、多くの領域で同時に実行するために、深い人材、資源と会社のプロセスが必要である。私たちの資源が限られているため、私たちはこれを効果的に管理し、私たちの業務を同時に実行し、拡大したり、より多くの合格者を募集したり訓練することができないかもしれない。これは私たちのインフラが弱く、操作ミス、法律や法規のコンプライアンスの失敗、ビジネス機会の喪失、従業員の流失、残りの従業員の生産性の低下を招く可能性がある。私たちのビジネスの実際の拡張は大きなコストを招く可能性があり、潜在的な候補製品を開発するなど、他のプロジェクトから財務資源を移転する可能性があります。もし私たちの経営陣が予想された発展と拡張を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちの収入を創出したり増加させる能力は低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれません。私たちの将来の財務業績と私たちが開発する可能性のある候補製品を効果的に競争し、商業化する能力は、私たちが将来の発展と拡張を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。
知的財産権に関するリスク
もし私たちが私たちの候補製品に関連する知的財産権を獲得または保護できなければ、私たちの候補製品の開発と商業化は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの業界では、革新製品の商業価値の大部分は、通常、それが市場排他性を持っている時期に実現される。市場排他性は特許と他の知的財産権保護の両方を含み、規制排他性も含む。米国や他の一部の国では，市場排他性が満期になり，製品の後発薬が承認されて市場に投入されると，その製品の売上高は通常非常に大きく迅速に低下する。したがって、私たちの成功は、商標、商業秘密および他の国/地域の知的財産権ライセンス内許可、および候補製品を製造するための方法、および私たちの候補製品を用いて患者が承認された適応を治療する方法、ならびに私たちのビジネス秘密を保護し、第三者が私たちの独占権を侵害することを防止し、他人の独占権を侵害することなく運営する能力を含む、米国および他の国/地域における候補製品およびプラットフォーム技術のための特許および他の形態の知的財産権の取得および維持の能力にある程度依存する。医薬品開発に関連するいくつかの研究·開発活動は、米国および他の司法管轄区で特許侵害を受けず、例えば米国では、“米国法典”第35編271 I(1)節の規定、すなわち“安全港”に基づいている。しかしながら、米国およびいくつかの他の司法管轄地域では、スポンサーが上場承認申請(例えば、米国の新薬申請またはNDA)を提出した場合、安全港免除は終了することができる。したがって、私たちの候補製品が商業化に近づくにつれて、第三者が特許侵害を告発するリスクが高まる可能性がある。
私たちは、どの特許出願が発行されるか、それによって生成される特許の広さ、または発行された特許が無効であることが発見されるか、実行不可能であるか、または第三者によって脅かされるかどうかを保証することはできない。私たちは私たちが付与した特許の広さが競争相手の開発と製品の商業化を阻止するのに十分であるという保証はない。さらに、特許発行後、これらの特許または私たちが所有または許可してくれた任意の他の特許に対するいかなる成功的挑戦も、私たちの任意の候補製品が商業化に成功するために必要な権利を奪う可能性がある。また、規制承認に遅延が生じた場合、特許保護の下で候補製品を販売する期間が短縮される可能性があります。
私たちは、私たちの候補製品または私たちのリボ核酸編集プラットフォーム欧朋社のいくつかの態様について特許を申請したり、特許保護を受けたりすることができないかもしれません。特許訴訟過程は高価で時間がかかる。私たちは商業的に合理的なコストで、またはすべての管轄区域でタイムリーな方法で、またはすべての管轄区域ですべての必要または望ましい特許出願を準備、提出、起訴することができないかもしれない。特許保護を受ける前に、開発および商業化活動においてなされた発明の出願可能な特許の態様を決定することができない可能性もある。私たちは、これらの特許出願に要求される標的および特許が公共分野に属するので、特許出願および特許を取得または維持することができないかもしれない。
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私たちの既存の発行され許可された特許と、私たちが獲得した任意の未来の特許は、他の人が私たちの技術を使用したり、それと競争する製品や技術を開発するのを阻止するのに十分ではないかもしれません。私たちの任意の未解決特許出願が発行または特許付与をもたらすことは保証されず、私たちのいかなる発行または付与された特許も後で無効または強制実行されないことが発見されないことを保証しないし、いかなる発行または付与された特許も、私たちの候補製品、プラットフォーム技術、またはそれに関連する任意の方法をカバーするのに十分な広範な権利要件を含むか、または競争相手に対して意味のある保護を提供するのに十分であることを保証しない。したがって、我々のプラットフォーム技術または製品候補が保護可能であるか、または有効かつ強制的に実行可能な特許によって保護されるかは未知である。私たちの特許および他の知的財産権を獲得、維持、または保護できなかったいかなる行為も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちが最初の発明未解決特許出願によってカバーされた発明者であることを確認することはできません。もし彼らがそうでなければ、私たちは権利紛争の影響を受けるかもしれません。私たちは、特定の特許の一部または全期間または特定の特許出願の全期間を放棄することを要求されるかもしれない。私たちが知らないいくつかの既存技術は、特許請求の範囲の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性があるかもしれない。我々が知っているかもしれないが，クレームの有効性や実行可能性に影響を与えるとは考えられない既存技術があるが，最終的にはクレームの有効性や実行可能性に影響を与えることが発見される可能性がある。米国や他の国の特許出願は提出後一定期間秘密であるため、いつでも、私たちが過去または未来に私たちの製品候補品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることを確認することはできない。例えば、米国のいくつかの特許出願は、特許が発行されるまで秘密にされている可能性がある。また、科学文献中の出版物は往々にして実際の発見に遅れている。したがって、他の人が、私たちが所有して発行した特許または係属中の特許または係属中の技術について特許出願を提出していないか、または適用される場合、最初の発明または最初に技術出願を提出する人であることができるかもしれないと判断することはできない。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は非常に不確定である可能性があり、複雑な法律と事実の問題に関連している。そのため、どの特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業価値も高い不確実性を持っている。私たちは、私たちの現在および未来のノウハウおよび製品候補が効果的かつ強制的に実行可能な特許または商業秘密として効果的に保護されている範囲内でのみ、第三者による不正使用から私たちの独自の権利を保護することができる。もし第三者が私たちの独占権を開示したり盗用したりすれば、私たちの市場地位に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
我々の特許または特許出願の準備または提出中に、例えば、適切な優先権請求、リスト、特許請求の範囲、または特許期限調整要求に関して、将来的に生じる可能性のある形態的欠陥が存在するか、または将来的に生じる可能性がある。私たちの特許または特許出願が形態、準備、起訴、保守または実行において重大な欠陥がある場合、そのような特許は無効および/または実行不可能である可能性があり、そのような出願は有効で実行可能な特許を決して生成しない可能性がある。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
一部の国では、バイオ医薬品の特許性及びその製造·使用方法に関する法的問題は複雑かつ不確実である。一部の国では、申請者は人間を治療する方法や医療過程を保護することができない。世界各地の知的財産権の保護はそれぞれ異なり、時間の経過とともに変化する。いくつかの司法管轄区域は、医師が人間または任意の他の動物において実践する可能性のある疾患または疾患を治療する任意の方法を含む特許の発行を禁止する様々な規則および法律を公布している。また、多くの国では法律と規制制度が公布されており、既知の化合物の使用方法の特許保護は許可されていない。したがって、いくつかの国と司法管轄区では、私たちのいくつかの候補製品のための特許を申請することは根本的に不可能かもしれない。いくつかの国および司法管轄区域では、これらの成分が新しい化合物であるか、または新しい化合物を含む場合にのみ、成分宣言を得ることができる。さらに、成分請求項と共に発行される特許(つまり、候補製品をカバーする)は、これらの組成物を使用して疾患または医療状態を治療または診断する方法を保護するために常に強制的に実施されてはならない。特定の国の法制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権の実行または保護を支持しない可能性がある。この場合、知的財産権保護の不足は、私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品、その製造または使用を保護する特許は、これらの候補製品が規制承認され、商業化される前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。私たちが特許を起訴している国/地域では、規制部門の承認を得さえすれば、特許期間の延長が求められると予想される。これには、特許期限が特許満了後最大5年間延長されることを可能にする1984年の“薬品価格競争と特許期限回復法”に基づいて米国でも含まれている。しかし、適用当局は、米国のFDAと他の国/地域のいずれの同等の規制機関も含めて、このような延期が利用可能かどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否するか、または私たちが要求したよりも限られた延期を承認する可能性があるかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は私たちの開発と臨床試験への投資を利用して、私たちの臨床と臨床前データを参考にして、他の場合よりも早く彼らの製品を発売するかもしれない。
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米国特許商標局(USPTO)と各種外国政府特許機関は、特許起訴過程において、いくつかの手続き、文書、費用支払い、その他の規定を遵守することを要求している。場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、または特許請求を実行する権利を喪失し、それにより、関連する司法管轄区域の特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。この場合、競争相手は他の場合よりも早く市場に参入するかもしれない。米国特許商標局と外国特許庁が特許を付与する際に採用する基準は統一されておらず，各国間に大きな差がある可能性があり，常に予測可能に適用されるわけではなく，特許保護を求める各司法管区に国固有の特許専門知識が求められている。例えば、バイオテクノロジーや製薬特許で許可されている特許標的または特許請求の範囲については、世界的に統一された政策はない。したがって、私たちは私たちの候補製品とRNA編集技術に対する未来の保護の程度を知らない。我々は、適切な知的財産権(例えば、特許)で私たちの候補製品およびRNA編集技術を保護するために努力するが、特許出願の提出および起訴および特許の取得、維持および保護のプロセスは、時間がかかり、高価で、不確実であり、場合によっては予測不可能である。
私たちが出願している特許は特許として発行されない可能性があり、すでに発行された特許であっても、私たちのリボ核酸編集プラットフォームの欧朋社に十分な保護を提供できない可能性があり、私たちの候補製品およびすでに発行された特許は提供されない可能性がある。
私たちの特許および特許出願は、オルバン社のプラットフォーム基盤技術のための請求項に加えて、候補製品中の活性医薬成分または原料薬の物質成分に対する請求項と、特定の治療のための原料薬の使用方法のための請求項とを含む。処方薬製品中の有効医薬成分の物質組成特許を提供し、使用される原料薬の任意の特定の使用方法を考慮することなく保護する。使用方法特許は、競争者または他の第三者が特許方法の範囲を超える指示のために同じ製品を開発または販売することを阻止しない。さらに、使用方法特許に関しては、競合他社または他の第三者が、私たちが特許を取得する可能性のあるターゲット化された適応または用途に対して彼らの製品を積極的に宣伝していなくても、サプライヤーは、ラベルの外でこれらの製品を使用することを患者に提案するか、または患者自身がそうすることを提案する可能性がある。タグ外使用は使用方法特許の侵害を侵害または助長する可能性があるにもかかわらず，このような行為は予防や起訴が困難であることが一般的である.
バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は複雑な法律や科学問題に関連しており，不確定である可能性がある。私たちが所有しているか、または将来許可を得る可能性のある特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その声明は、私たちの候補製品または米国または他の国/地域でのその使用をカバーする。例えば、私たちの特許出願が保留状態にある場合、第三者の事前発行出願を受け入れるか、または米国特許商標局に既存技術を提出するか、派生プログラムに関連するか、または外国の管轄地域で同様の手続きを行う必要があるかもしれない。
特許が確実に発行されても，第三者は異議申立，撤回，再審査，付与後と各方面間訴訟手続きを審査する。このような提出、訴訟、または訴訟における不利な裁決は、特許権の喪失、排他性の喪失、または特許主張の縮小、無効または実行不可能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または商業化または同じ技術および製品を使用することを阻止する能力を制限するか、または我々の技術および候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。また，それらが挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護したり，我々の主張をめぐる他の人の設計を阻止したりすることができない可能性がある.しかも、私たちのいくつかの特許と特許出願は第三者と共同で所有することができる。もし私たちがこのような特許または特許出願における第三者共同所有者の権利の独占的な許可を得ることができない場合、これらの共通所有者は、私たちの競争相手を含む他の第三者に権利を許可することができ、私たちの競争相手は競争製品および技術を販売することができる。さらに、私たちは、第三者に対してそのような特許を強制的に実行するために、私たちの特許のどのような共通所有者の協力も必要とするかもしれませんが、そのような協力は私たちに提供されないかもしれません。もし私たちが候補製品が持つ特許出願に提供される保護の広さや強度が脅かされれば、会社が私たちと協力して開発することを阻止し、候補製品を商業化する能力を脅かすかもしれない。また、新製品候補の開発、テスト、規制審査に遅延があれば、特許保護の下で候補製品を販売できる時間が短縮されるだろう。
関連する第三者特許を識別できないか、または第三者特許の関連性、範囲、または満了時間を誤って解釈することができない可能性があり、これは、私たちが製品を開発およびマーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
他の当事者は、私たちに関連しているか、または競争力を有する可能性のある技術を開発しており、これらの当事者は、特許出願を提出したか、または提出した可能性があるか、または特許を受信している可能性があり、自分の特許出願または発行された特許において私たちが主張している発明と重複または衝突し、同じ方法または処方または同じ主題に関連することを要求しており、この2つの場合、私たちは、これらの発明によって私たちの市場地位を主導することができる。科学文献における発見発表は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の司法管轄区の特許出願は、通常、出願後18ヶ月後に公表されるか、または場合によっては全く公表されない。したがって、私たちは、私たちが所有または許可されている特許または出願中の特許出願において最初に要求された発明であるか、またはそのような発明のために特許保護を出願した最初の会社であるかを正確に知ることができない。そのため、中国の特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性と商業価値
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いかなる確実な予測もあってはならない.私たちの競争相手はすでに提出されているかもしれませんし、将来的に特許出願を提出して、私たちの製品や技術をカバーして、私たち自身と似ているかもしれません。このような特許出願のいずれかは、我々の特許出願または特許よりも優先される可能性があり、これは、そのような技術をカバーする発行された特許を取得する権利を要求することができる。
私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、または関連特許の満了を含めて、私たちのいかなる特許検索または分析も保証することはできず、私たちはまた、私たちのプロジェクトの任意の司法管轄区域での商業化に関連する、または必要な、米国および海外のすべての第三者特許および係属中の出願を識別したことを確実にすることはできない。特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または係属出願の関連性または範囲に対する私たちの解釈は正しくないかもしれない。例えば、私たちの製品が第三者特許のカバー範囲内にないか、または第三者の保留出願が関連範囲のクレームを提起するかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちが関連する特許の満期日の決定は、アメリカまたは海外のどのようなものでも正しくないかもしれません。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちが製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれない。さらに、私たちは私たちが知っているが、私たちの現在または未来の特許に関連するとは思わない既存技術も存在するかもしれないが、これは私たちの特許を無効にする可能性がある。
私たちは私たちの特許を保護したり強制したりする訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手は私たちが申請した特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。私たちが第三者に対して私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行するために法的訴訟を提起した場合、被告は、私たちの製品または候補製品をカバーする特許を無効および/または強制的に執行できないと反訴することができる。米国の特許訴訟では、特許が無効および/または強制的に実行できないと主張する反訴が一般的であり、第三者は多くの理由から特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、書面開示の欠如、明らかな、または実施されていないなど、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.特許訴訟の間、法的告発は無効であり、実行不可能な後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題については、私たちは無効な以前の技術がないとは確信できないが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効または強制執行できない法的主張に勝った場合、私たちは私たちの1つまたは複数の製品または私たちのプラットフォーム技術のいくつかの態様に対する特許保護の少なくとも一部、さらにはすべてを失うだろう。さらに、裁判所または行政機関は、いくつかの特許主張を偏狭に解釈することができ、または私たちの特許が技術をカバーしないことを理由に、他方が関連する技術を使用することを阻止することを拒否することができる。
侵害訴訟では、裁判所は、私たちが主張する特許主張が無効および/または強制的に実行できないと判断することができ、または、私たちの特許主張が論争のある技術を含まないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。このようなメカニズムには、再審査、認可後審査、当事者間の審査、および外国法ドメインにおける同等の手続き(例えば、反対手続き)が含まれる。このような訴訟は私たちの特許がこれ以上私たちの候補製品をカバーしないように撤回したり修正したりするかもしれない。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題について、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効および/または強制執行できない法的主張に勝った場合、私たちは私たちの候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。任意の訴訟または弁護手続の不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させ、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。このような特許保護の喪失は私たちの業務に否定的な影響を及ぼすかもしれない。もし競争相手が私たちの特許や他の知的財産権を合法的に侵害することなく私たちが保護された技術を中心に設計すれば、特許や他の知的財産権も私たちの技術を保護することができない。
不利な結果は、関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝者側の特許権の下で許可を得るように強要される可能性がある。また、勝利者が商業的に合理的な条件でライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。訴訟や介入訴訟に対する私たちの弁護は失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。私たちは私たちの知的財産権が盗用されることを防ぐことができないかもしれないが、特にこれらの法律がアメリカのようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれない国では。
競合製品が私たちのいかなる特許を侵害していると判断しても、裁判所は禁止令を発表せず、さらなる侵害活動を禁止することを決定し、競争製品が競争相手による販売を継続することを可能にする可能性がある。米国の訴訟では禁令を得ることは困難であり，裁判所は競争相手が裁判所が決定した“合理的な特許権使用料”，および/または他の金銭損害賠償を支払うべきであると決定することができる。合理的な特許使用料や他の金銭的損害は十分な救済措置ではないかもしれない。排他性および/または関連製品からの競争を失うことは、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼすだろう。
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もし私たちが将来特許権を許可すれば、私たちは侵害訴訟を提起する権利がないかもしれません。許可側に依存してこれらの権利を強制的に執行しなければならないかもしれません。もし私たちが権利侵害者に私たちが許可した特許権を直接主張できない場合、あるいは許可者が私たちの代わりにいかなる侵害クレームを積極的に起訴しなければ、私たちはこれらの潜在的な侵害者が業務を展開するいくつかの市場で競争することが困難になる可能性があり、私たちの商業化努力はそのために影響を受ける可能性がある。
さらに、私たちまたは将来のライセンシー(場合によっては)は、私たちが所有しているまたは許可中の特許に対する侵害行為を検出できない可能性があり、これは、製造プロセスまたは処方特許に特に困難である可能性がある。私たちまたは未来のライセンス者が第三者が私たちの所有または将来のライセンスの特許を侵害していることを発見したとしても、私たちまたは私たちのライセンシーは(場合によっては)第三者に対して訴訟を提起しないか、または和解を達成することを選択することができます。もし私たちまたは私たちの許可者が後に特許侵害を理由に第三者を起訴すれば、第三者はいくつかの法的弁護を持っている可能性があり、侵害行為と訴訟提起との間の遅延が初めて検出されなければ、これらの弁護は得られない。これらの法律の弁護は、私たちまたは私たちの許可者が第三者に対して所有または将来の許可内特許を強制的に実行することを不可能にするかもしれない(場合によっては)。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者の知的財産権侵害に対するクレームは、私たちの製品発見と開発を阻止、延期、または他の方法で妨害する可能性がある。
当社の商業的成功は、第三者の知的財産権または所有権を侵害、不正流用または侵害することなく、当社の製品候補を開発、製造、販売し、当社の独自の技術を使用する能力に一部依存します。
バイオテクノロジーや製薬業界では、特許や他の知的財産権に関する訴訟や、干渉、派生、派生を含む特許に挑戦する行政訴訟が数多くある各方面間USPTO における審査、助成後審査、再審査手続または異議申し立ておよび外国の法域におけるその他の類似の手続当社は、当社の製品候補および / または独自技術が知的財産権を侵害、不正流用または侵害していると主張する特許またはその他の知的財産権を有する第三者による将来の訴訟にさらされるか、または脅威にさらされる可能性があります。
我々が我々の候補製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。さらに、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの薬剤、製品、またはそれらの使用または製造方法をカバーしているかを常に明確にしているわけではない。したがって，我々の分野では大量の特許が発行され，特許出願が提出されているため，第三者は我々の候補製品，技術または方法を含む特許権を持っていると主張する可能性がある.オリゴヌクレオチド分野の競合他社の特許出願および/または発行された特許は、我々のいくつかの計画および候補製品に関連する技術および/または製品のための請求項を含む可能性があることが知られている。例えば、第三者が所有する特許および特許出願は、我々の技術および製品に関連する可能性のある一般的な特許要件を有することが知られている。
もし第三者が私たちが知的財産権を侵害したり、流用したり、他の方法で私たちの知的財産権を侵害したと主張すれば、私たちは多くの問題に直面するかもしれませんが、これらに限定されません
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私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。さらに、いかなる訴訟の開始および継続に生じるいかなる不確実性も、運営を継続するために必要な資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者は、私たちに特許侵害訴訟を提起することによって、その特許を強制的に執行することを含む、許可されていない場合に彼らのノウハウを使用すると主張することができる。この点で，米国で法に基づいて発行された特許は有効性推定を有しており，“はっきりして納得できる”証拠のみがこの推定を覆すことができる，より高い証明基準である.
我々が現在知らない第三者特許、すなわち、その候補製品の使用または製造に関連する材料、製剤、製造方法、または治療方法の請求項が存在する可能性がある。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。
管轄権のある裁判所が、私たちの候補製品の製造プロセス、または製造過程で使用または形成された材料、または任意の最終製品自体をカバーするために任意の第三者特許を所有している場合、これらの特許の所有者は、適用特許に基づいて許可を得るか、またはこれらの特許が満期になるまで、またはこれらの特許が最終的に無効または強制的に実行されない限り、私たちの候補製品を商業化することを阻止することができる。同様に、管轄権のある裁判所が、共同療法または患者が方法を選択することを含む、私たちの処方、製造プロセス、または使用方法の様々な態様をカバーするために、任意の第三者特許を保有している場合、特許の所有者は、ライセンスを取得しない限り、または特許が満了するまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、候補製品を開発し、それを商業化する能力を阻止することができるかもしれない。いずれの場合も、許可は、商業的に合理的な条項では得られない可能性があり、または、特にそのような特許が我々の主要な競争相手のうちの1つによって所有または制御されている場合には、全く得られない可能性がある。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができない場合、あるいは根本的にできなければ、候補製品を商業化する能力が損なわれたり、延期されたりする可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。我々が許可を得ても，非排他的であり，我々のライバルがその許可された同じ技術にアクセスできるようにする可能性がある.さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
私たちにクレームを出した当事者は、禁止令や他の公平な救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、大量の訴訟費用に関連し、従業員の時間と資源を私たちの業務から大量に分流させる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。私たちはこのような性質のライセンスがあるかどうか、あるいは商業的に合理的な条項で提供されるかどうかを予測することができない。さらに、訴訟がない場合であっても、第三者からライセンスを取得して、私たちの研究を進めたり、候補製品の商業化を可能にする必要があるかもしれませんし、もしあれば、合理的なコストまたは合理的な条項でこれらのライセンスのいずれかを得ることができないかもしれません。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
同様に、私たちの特許および特許出願は、特許が発行された場合、可能な特許期間の調整または延長を考慮することなく、私たちのノウハウおよび私たちの候補製品について、2040年から2044年までの期限が予想される。私たちの最初のライセンス特許は、私たちの最初の製品がアメリカまたは外国司法管轄区で発売承認される前または直後に満期になるかもしれません。さらに、私たちは、米国特許商標局または関連外国特許庁が、私たちが現在または未来に所有している、または許可されている任意の未解決特許出願を承認することを保証することはできない。私たちの既存の特許が満期になると、私たちは他の人たちを排除してこのような発明を実施する権利を失うかもしれない。これらの特許の満期はまた、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に類似した大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちまたは私たちの将来の許可者、協力者、または戦略パートナーは、特許または他の独占権の侵害または流用によって第三者からクレームを受ける可能性がある。私たちの将来の潜在的な許可や協力協定によると、私たちは通常、私たちのライセンシーまたは協力者の知的財産権による損害を賠償し、無害にする義務があるかもしれません
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私たちの権利侵害行為。もし私たちまたは私たちの未来の許可者、協力者、または戦略パートナーが第三者特許または他の知的財産権の侵害を発見された場合、もし私たちが故意に侵害されたことが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償金を含む可能性がある損害賠償金の支払いを要求されるかもしれない。さらに、私たちまたは私たちの将来の許可者、協力者、または戦略的パートナーは、第三者の許可を求めるか、または要求されることを選択することができ、これらの許可は、全くない場合には、受け入れ可能な条項で提供できない可能性がある。許容可能な条項で許可を得ることができても，これらの権利は非排他的である可能性があり，これは我々の競争相手が許可を得る同じ技術や知的財産権を獲得する可能性がある.もし私たちが必要な許可を得ることができなければ、私たちまたは未来の協力者は、私たちの技術に基づいて候補製品を効果的に販売することができないかもしれません。これは、私たちが収入を創出したり、利益を達成する能力を制限し、私たちの運営を維持するのに十分な収入を生成することを阻止するかもしれません。さらに、私たちは、私たちの特許や他の知的財産権を保護または実行するために、クレームを出したり、訴訟を提起したりする必要があることを発見することができるかもしれない。私たちが特許や他の専有権に関連する訴訟や他の手続きを弁護したり、訴訟を提起したりするコストは巨大である可能性があり、私たちに有利な問題を解決しても、訴訟は私たちの経営陣の注意をそらすだろう。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続による不確実性は、私たちの研究開発努力を延期し、私たちが運営を継続する能力を制限する可能性がある。
さらに、私たちは、米国特許商標局の特許有効性を攻撃するために作成されたプログラムによって、私たちの特許を保護する必要があるかもしれない。このような提出または手続きにおける不利な裁決は、私たちの特許権の範囲を縮小したり、実行可能にしたり、無効にしたりして、私たちの競争的地位に悪影響を及ぼす可能性があります。USPTO手続きの証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続において、USPTOが権利請求を無効にするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。
私たちはキーテクノロジーや私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の必要な権利を取得したり許可したりすることに成功できないかもしれない。
私たちのビジネスの将来の成長は、私たちが許可する能力があるかどうか、または他の方法でより多くの候補製品および技術を獲得する権利があるかどうかにある程度依存するかもしれない。遺伝子編集分野で広く特許活動が行われている。製薬会社、バイオテクノロジー会社、学術機関は私たちと競争しているか、遺伝子編集技術や提出が私たちの業務に関連する可能性のある特許出願分野で私たちと競争することが予想されています。私たちの候補製品を売り込むためには、第三者知的財産権保有者から許可を得ることが必要または慎重であることが発見されるかもしれない。しかし、私たちは、このような許可を得ることができないかもしれないし、他の方法で第三者から取得することができないかもしれませんが、私たちの候補製品または他のキー技術を開発または商業化するために必要な任意の成分、使用方法、プロセス、または他の知的財産権が考えられるかもしれません。我々はまた、ガイドRNA修飾または標的配列のようなRNA編集に関連する技術、および私たちが開発する可能性のある候補製品の配信技術を含むいくつかの追加技術のライセンスを第三者から取得する必要があるかもしれない。私たちは独占的に、商業的に合理的な条項やそのような許可を得ることができないかもしれません。これは、候補製品を商業化することを阻止したり、私たちの競争相手や他の第三者が私たちの業務に重要な技術を得る機会を得ることを可能にするかもしれません。
また，学術機関と協力し，これらの機関との書面合意に基づいて我々の研究や開発を加速させる可能性がある.場合によっては、これらの機関は、協力によって得られた任意の技術的権利の許可を交渉するためのオプションを提供してくれるかもしれない。私たちがそのようなオプションを持っていても、私たちは指定された時間範囲内で、あるいは私たちが受け入れられる条項の下で機関からライセンスを交渉することができないかもしれない。もし私たちがこれをすることができなければ、そのような機関は知的財産権を他の人に提供するかもしれないし、私たちが計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。
第三者知的財産権の許可または買収は競争の激しい分野であり、一部の成熟した企業も魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとっている。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資を適切なリターンを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得することができないかもしれないし、全くできないかもしれない。
私たちは必要なライセンスを合理的な費用や合理的な条項で得ることができないかもしれない。たとえ我々が許可を得ることができても，我々は非排他的であり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする可能性がある.この場合、私たちは、私たちの技術、プログラム、またはそれらを製造する方法を再設計するために多くの時間と資源を必要とするか、または代替技術を開発または許可する必要があるかもしれません。これらは、技術的にも商業的にも不可能かもしれません。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた計画を開発したり商業化することができないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
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ライセンス契約に制約された知的財産権の面では、ライセンス契約によって付与された権利の範囲および他の解釈に関する問題、私たちの技術およびプロセスがライセンシーの知的財産権を侵害しているかどうか、およびライセンス契約によって拘束されていない知的財産権をどの程度侵害しているか、特許および他の権利を第三者に再ライセンスする権利、私たちがライセンスを譲渡または譲渡する権利、私たちの将来のライセンス者が、私たちおよびパートナーと共同で知的財産権を創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの発明および所有権、ならびに特許技術の発明を優先することを含む、私たちの将来のライセンシーとの間で紛争が発生する可能性がある。
もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、関連する計画や候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに挑戦する対象になるかもしれない。
私たちは、元従業員、協力者、または他の第三者が、発明者または共同発明者として、私たちの特許または他の知的財産権において権益を有するクレームの制約を受ける可能性がある。特許出願上適切な発明者が示されていないことは、その上で発行された特許が強制的に実行できない可能性がある。発明権紛争は、発明者として指定された異なる個人の貢献に関する相互衝突の観点、外国国民が特許標的開発に参加する外国法律の影響、我々の計画の開発に参加する第三者の義務衝突、または潜在的な共同発明の共同所有権に関する問題によるものである可能性がある。訴訟は、これらおよび他の挑戦在庫および/または所有権のクレームを解決するために必要である可能性がある。代替または追加として、私たちはこのような知的財産権上の私たちの権利範囲を明確にするために協定を締結することができる。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの将来の許可者は、第三者コンサルタントや協力者、または第三者(例えば、米国政府)からの資金に依存する可能性があり、したがって、私たちの許可者は、私たちが許可を得た特許の唯一および独占所有者ではありません。もし他の第三者が私たちが特許を許可する所有権または他の権利を持っている場合、彼らはこれらの特許を私たちの競争相手に許可し、私たちの競争相手はそれと競争する製品と技術を販売することができるかもしれない。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
第三者は、我々の従業員、コンサルタント、またはコンサルタントが機密情報を誤って使用または漏洩したか、または商業秘密を流用したと主張する可能性がある。
バイオテクノロジーや製薬業界でよく見られるように、私たちが雇っている個人は、現在または以前、私たちの競争相手や潜在的なライバルを含む、大学、研究機関、または他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われている。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちまたはこれらの個人は、商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような個人の現職または前任雇用主の知的財産権を意図的または他の方法で使用または開示していると告発される可能性がある。また、私たちは過去に、未来に告発される可能性があり、これらの個人は、その前の雇用主との競争禁止協定に違反している。そして、私たちはこのような疑いに対抗するために訴訟を提起しなければならないかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。このようなクレームに対抗することに成功しても、訴訟は巨額の費用を招き、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公開される可能性があり、証券アナリストまたは投資家がこれらの結果がマイナスであると考える場合、このような見方は、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このようなタイプの訴訟や訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動に利用できる資源を減少させる可能性があり、このような訴訟や訴訟を十分に展開するのに十分な財政的または他の資源がないかもしれません。例えば、私たちのいくつかの競争相手は、彼らの財政資源がはるかに大きいので、私たちよりもこのような訴訟や法的手続きの費用を効果的に受けることができるかもしれない。いずれの場合も、知的財産権訴訟または他の知的財産権関連訴訟の開始および継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
私たちが所有または許可している特許および出願の有効期間内には、米国特許商標局および米国以外の外国特許代理機関に定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の特許および出願政府費用を支払わなければならない。米国特許商標局と外国特許代理機関は、いくつかのプログラム、書類、費用支払いおよび
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特許出願過程における他の同様の規定。私たちはまた、私たちが許可した知的財産権に関するこれらの要求を遵守するために、私たちの許可側が必要な行動を取ることに依存している。適用規則によれば、滞納金の支払いや他の方法で過失を是正することができるが、規定を遵守しないことにより、関連法域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。不適切な事件が発生した場合、私たちの競争相手は類似または同じ製品または技術で市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは限られた外国の知的財産権を持っており、世界各地で私たちの知的財産権と独自の権利を保護できないかもしれない。
私たちのアメリカ以外の知的財産権は限られている。世界のすべての国で候補製品の申請、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高く、私たちのアメリカ以外のいくつかの国での知的財産権はアメリカほど広くないかもしれない。また、外国の法律は知的財産権の保護の程度は米国の連邦や州法に及ばない。しかも、私たちの知的財産権許可協定は常に世界的な権利を含むわけではないかもしれない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っているが法執行力がアメリカに及ばない地域に輸出することもできる。これらの製品は私たちの候補製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジーおよび医薬製品に関する保護の強制執行を支持しておらず、これは、私たちの特許の侵害や第三者の競争製品の販売に対する行為を阻止することを困難にする可能性があり、これらの行為は、全体的に私たちの知的財産権と専門権を侵害する。外国の管轄区域で私たちの特許と知的財産権を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の方面から移すことは、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。また、第三者は、外国管轄区域における特許権の範囲または有効性が巨額のコストを招く可能性があることに挑戦し、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すための訴訟を開始した。したがって、私たちの知的財産権および独自の権利を世界各地で強制的に実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネス的優位性を得るのに十分ではないかもしれません。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を付与することを余儀なくされた場合、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
また、世界的に特許を申請、起訴、擁護する費用は目を引くほど高く、私たちの一部の外国司法管轄区の知的財産権は米国ほど広くないかもしれない。したがって、私たちはすべての国またはすべての主要市場で特許を持っているわけではないかもしれないし、私たちが特許を申請しても、すべての管轄区で特許を得ることができないかもしれない。私たちの競争相手は、私たちが特許保護を持っていない国で運営され、これらの技術と発見が、私たちが特許保護または係属特許出願を持っている国で公開または開示されていれば、これらの国での技術および発見を自由に使用することができるかもしれない。
アメリカと非アメリカ司法管轄区域の特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、それによって私たちのRNA編集プラットフォーム技術と候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他のバイオテクノロジーや製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。
特許法又は特許法解釈の変化は、特許出願をめぐる起訴及び我々が発表した特許及び係属特許出願の実行又は弁護の不確実性及びコストを増加させる可能性がある。例えば、2013年3月、“ライシー-スミス米国発明法”(Leahy-Smith America Invents Act)、または“米国発明法”(America Invents Act)に基づいて、米国は“先発明”から“先出願”特許制度に移行した。“先出願特許”制度の下で，特許可能性の他の要件を満たしていると仮定すると，最初に特許出願を提出した発明者は，通常，別の発明があるか否かにかかわらず，1つの発明の特許を取得する権利がある
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発明家は以前からこの発明をしていました2013年3月以降に米国特許商標局に特許出願の第三者を提出したが、我々の前に、当該第三者が発明を行う前に本発明を作成したとしても、我々の発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願までの提出時間を認識することを要求するだろう。
米国およびほとんどの他の国/地域の特許出願は、提出後または発行前の一定期間秘密であるため、私たちまたは私たちのライセンス者が、私たちの技術または製品候補に関連する特許出願または発明を最初に提出した私たちまたは私たちのライセンシーの特許または特許出願において主張されている任意の発明の会社であることを確認することはできない。米国発明法はまた、特許出願起訴方式に影響を与える条項、第三者が以前の技術を提出することを可能にすること、およびライセンス後審査、当事者間の審査、および派生プログラムを含む認可後審査制度を確立することを含む、米国特許法の他のいくつかの重大な修正を含む。USPTO手続きの証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続において、USPTOが権利請求を無効にするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。したがって，第三者は米国特許商標局の手続きを用いて我々の特許主張の無効を宣言しようとする可能性があり，第三者が地域裁判所訴訟で最初に被告として疑問を提起すれば，我々の特許主張は無効ではない.
さらに、米国最高裁判所および米国連邦巡回控訴裁判所の最近の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性が増加するほか，これらの裁決はいったん特許を取得することの有効性と実行可能性に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、USPTOの将来の行動によると、特許を管理する法律·法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と私たちが将来獲得する可能性のある特許を強制的に執行する能力を弱める可能性がある。私たちは裁判所、アメリカ議会、あるいはアメリカ特許商標局の将来の裁決が私たちの特許価値にどのように影響するか予測できない。他の管轄区域特許法のいかなる不利な変化も、我々の業務、財務状況、運営結果、将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国および外国の地政学的行動は、特許出願をめぐる起訴または維持、および発行された特許の維持、実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。例えば、ロシアのウクライナ侵攻に関連する米国と外国政府の行動は、ロシアでの特許出願の提出、起訴、維持を制限または阻止する可能性がある。政府の行動はまたロシアで発行された特許を維持することを阻止するかもしれない。これらの行動は、ロシアにおける特許権の一部または全部の喪失を招く可能性がある特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性がある。このような事件が発生すれば、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、ロシア政府は、2022年3月に、ロシアの会社や個人がロシアで友好的でないと考えている米国や他の国で、同意または補償なしに、米国および他のロシアが友好的でないと考えている国を有する公民権または国籍、米国および他の国に登録されている、または主にこれらの国で商業または利益活動を行う特許権者が所有する発明を利用することを可能にする法令を採択した。したがって、私たちは、第三者がロシアで私たちの発明を実践したり、私たちの発明を使用して製造された製品をロシア国内で販売したり輸入したりすることを防ぐことができないだろう。したがって、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、経営業績、見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
また、最近、欧州統一特許裁判所が設立され、共通の特許裁判所として、EU加盟国に対する有効な特許侵害及び撤回手続きの審理を担当している。これにより、欧州特許で有効な各法ドメインの複数のプログラムではなく、UPCの単一プログラムにおいて欧州特許の撤回を求めることができる。私たちは現在、欧州特許や出願を持っていませんが、もし私たちが将来そのような特許や出願を取得すれば、どのような特許保護の撤回や喪失は、私たちの業務および私たちの技術や製品を商業化または許可する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、UPCの制御法および法規は時間の経過とともに発展し、私たちが入手可能な任意のヨーロッパ特許の有効性を実行または保護することに悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはUPCを脱退し、私たちが将来提出する可能性のある任意のヨーロッパ特許出願と私たちが獲得する可能性のある任意の特許を脱退することを決定するかもしれない。しかしながら、いくつかの手続きや要求が満たされていない場合、これらの欧州特許および特許出願は、不遵守によって疑問視され、UPCの管轄内に置かれる可能性がある。もし私たちがUPCから脱退することを決定した場合、将来の欧州特許と特許出願がUPCの管轄に陥ることを避けるかどうかを決定することはできない。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちの技術および製品候補のための特許出願に加えて、私たちは、特に特許保護が不適切であるか、または入手不可能であると考えられる場合に、当社の従業員、コンサルタント、および第三者と締結された秘密協定、秘密協定、および発明譲渡協定に依存して、独自の技術および商業秘密保護に依存する。
私たちの政策は私たちの従業員、会社の協力者、外部科学協力者、CRO、契約メーカー、コンサルタント、コンサルタント、その他の第三者が雇用を開始していることを要求することです
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私たちに関係相談サービスを提供してくれます。これらのプロトコルは、特定の場合がない限り、個人またはエンティティが私たちとの関係中に開発またはそれに開示するすべての私たちの業務または財務に関する機密情報を秘密にし、第三者に開示しないことを規定している。従業員の場合、合意は、個人的に構想された、私たちの現在または計画中の業務または研究開発に関連するもの、または通常の勤務時間内、私たちのオフィス内で行われる、または私たちの設備または独自の情報を使用して行われるすべての発明が、私たちの固有財産であることを規定している。コンサルタントおよび他の第三者の場合、プロトコルは、提供されたサービスに関連するすべての発明が私たちの固有財産であることを規定する。しかし、私たちは私たちが私たちの商業秘密またはノウハウおよびプロセスに可能性があるか、または接触したすべての当事者とそのような合意に到達したことを保証することはできない。さらに、知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームを出すことを余儀なくされるか、あるいは彼らは私たちが私たちの知的財産権の所有権と考えていることを確認するために、私たちが提起したクレームに対抗する可能性がある。どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を開示する可能性があり、私たちはこのような違反について十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。
契約措置に加えて、物理的および技術的セキュリティ対策のような他の適切な予防措置を通じて、私たちの独自の情報の機密性を保護しようとしています。しかし、商業秘密と技術的ノウハウを保護することは難しいかもしれない。例えば、従業員またはアクセス許可権限を有する第三者が商業秘密を盗用する場合、これらの措置は、私たちの独自の情報に十分な保護を提供しない可能性がある。私たちの安全措置は、従業員やコンサルタントが私たちのビジネス秘密を盗用して競争相手に提供することを阻止できないかもしれませんが、私たちはこのような不正行為に対するいかなる救済措置も、私たちの利益を十分に保護するための十分な救済措置を提供できないかもしれません。また、商業秘密は、私たちが法的追跡権を得ることを阻止する方法で他の人によって独立して開発された可能性がある。私たちのビジネス秘密のような私たちの任意の機密または独自の情報が漏洩または流用されている場合、またはこれらの情報のいずれかが競争相手によって独立して開発されている場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性がある。
また、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密を保護することをあまり望まないか、または保護したくないことがある。もし私たちが第三者が私たちのどんな商業秘密を使用するのを阻止するために法廷に訴えることを選択すれば、私たちは巨額の費用を生むかもしれない。私たちが勝訴しても、このような種類の訴訟は私たちの時間と他の資源を消費するかもしれない。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。個別特許の条項は、特許が付与された国の特許法律条項に依存する。米国を含む大多数の国では、すべての維持費が適時に支払われれば、特許の自然失効時間は、通常、適用国における最初の非臨時出願日から20年である。しかしながら、特許によって提供される実際の保護は、国によって異なり、特許のタイプ、そのカバー範囲、規制に関連する延長の利用可能性、特定の国の法的救済の利用可能性、および特許の有効性および実行可能性を含む多くの要因に依存する。PTEおよびPTAを含む様々な延期は利用可能である可能性があるが、特許の有効期間およびその提供される保護は限られている。PTAおよびPTEの詳細については、第1項を参照ビジネス--知的財産権“2023年の10-Kで私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、特許有効期限が切れたら、私たちは模造薬を含む競争製品からの競争に直面するかもしれません。新製品候補製品の開発、テスト、監督審査に要する時間を考慮すると、私たちの候補製品を保護する特許は、私たちまたは私たちのパートナーがこれらの候補製品を商業化する前または近いうちに満期になる可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
もし私たちが開発する可能性のある候補製品のPTEとデータ独占経営権を獲得しなければ、私たちの業務は実質的に損害を受ける可能性があります。
FDAが私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の上場承認の時間、期限、および詳細によれば、私たちの1つ以上の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”または“ハッジ·ワックスマン修正案”に従って限られたPTEを得る資格があるかもしれない。Hatch−Waxman修正案は，FDA規制審査過程で失われた特許期間の補償として，特許期間を最長5年に延長した。特許特許権の残り期間は、製品が承認された日から14年を超えてはならず、各製品は1つの特許しか延長できず、承認された薬物、その使用方法または製造方法に関する特許請求を延長することしかできない。しかしながら、個人的な技術移転を求めても、試験段階または規制審査中に職務調査を行うことができなかった場合、適用された最終期限内に出願を提出できなかった場合、関連する特許が満了する前に出願を提出できなかった場合、または適用要件を満たしていなかった他の任意の場合に承認を得ることができない可能性がある。しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちがPTEやこのような延期された期限が私たちが要求したよりも短いことができなければ、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を得るかもしれません。私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは実質的な損害を受ける可能性があります。
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知的財産権はすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
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これらの事件のいずれかが発生した場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちがオープンソースソフトウェアを使用することは、候補製品を商業化する能力を制限するかもしれない。
私たちがオープンソースソフトウェアを使用することは、候補製品を商業化する能力を制限するかもしれない。我々の技術はオープンソースソフトウェアを使用しており，オープンソースライセンスの下で第三者著者から使用許可を得るモジュールが含まれている.特に、アーバン社をサポートするいくつかのソフトウェアは、ライセンスプロトコルに従って提供される可能性があり、研究または他の非商業目的のためにソフトウェアを使用することを可能にする。したがって、将来、私たちのプラットフォームを商業製品と組み合わせて使用することを求める場合、私たちは異なる許可条項に従ってソフトウェアを許可する必要があるかもしれません。これは商業的に合理的な条項では不可能かもしれません。もし私たちがビジネス目的のための条項でソフトウェアコンポーネントを許可できない場合、私たちはこれらのソフトウェアコンポーネントの交換を要求されるかもしれません。これは、遅延、追加のコスト、および追加の規制承認をもたらす可能性があります。
オープンソースソフトウェアの使用および配布は、オープンソースライセンス者が通常、侵害クレームまたはソフトウェアコード品質に関する保証または他の契約保護を提供しないので、第三者商業ソフトウェアを使用するよりも大きなリスクをもたらす可能性がある。いくつかのオープンソースコードライセンスには、私たちが使用しているオープンソースコードソフトウェアのタイプに応じて、作成された修正または派生作品にソースコードを提供することが要求されています。私たちの独自ソフトウェアとオープンソースコードソフトウェアを何らかの方法で組み合わせると、いくつかのオープンソースコード許可の下で、私たちの独自ソフトウェアのソースコードを公衆に公開することが要求される可能性があります。これは、私たちの競争相手がより少ない開発作業量と時間で類似した製品を作成し、最終的に私たちの製品販売損失を招く可能性がある。オープンソースソフトウェアの使用を監視しているにもかかわらず、多くのオープンソースライセンスの条項は米国裁判所の解釈を得ておらず、これらのライセンスの解釈方法は、候補製品を商業化する能力に予期せぬ条件や制限を加えるかもしれない。私たちは、私たちの候補製品を引き続き提供し、私たちの候補製品を再設計するために、第三者に許可を求めることができるかもしれません。または再設計がタイムリーに完了できない場合には、私たちの候補製品の販売を停止することができます。いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちの登録または未登録商標または商号は、疑問、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると認定される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手や他の第三者は、私たちと同様の商号や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。長期的には、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。商標、商業秘密、ドメイン名、著作権、または他の知的財産権に関連する専有権を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転を招き、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの業務は将来的に疾病の爆発、流行病、流行病の影響を受け、実質的な悪影響を受ける可能性がある。
臨床試験点または他の業務が運営されている可能性のある地域で発生する疾患、流行病、および流行病は、私たちの運営および/または私たちが依存する可能性のあるCROの運営に大きな中断をもたらすことを含む、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。疾病の爆発、流行病と大流行は私たちが新しい臨床試験場所を開始し、新しい患者を募集し、著者らの臨床試験に参加する既存の患者を維持する能力に負の影響を与え、これは臨床試験コストの増加、時間の延長、及び私たちが監督部門の候補製品に対する承認を得る能力(あれば)の遅延を含む可能性がある。
疾患の爆発，流行病，大流行期間中には，一般的なサプライチェーン問題が進行する可能性があり，われわれの臨床試験地点でわれわれの試験に使用する基本医療用品をタイムリーに獲得する能力(あれば)に影響する可能性もある。もし私たちの任意の原材料またはコンポーネント供給者が米国または外国政府実体から制限された行為または命令を受けた場合、原材料またはコンポーネントを疾病の爆発、流行または大流行中に患者を試験または治療するために必要なワクチンまたは医療用品の生産または流通のために分配または優先的に使用する場合、これは私たちの臨床試験を延期する可能性があり、私たちの業務に深刻な影響を与える可能性がある。
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一般リスク因子
私たちの業務は災害、テロ、流行病、他の私たちがコントロールできない事件の妨害を受けやすく、これらの事件は私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちの工場はマサチューセッツ州にあります。私たちは重大な洪水、停電、テロ、流行病、あるいは他の災害に対して私たちの業務と財務結果の潜在的な結果を系統的に分析しておらず、これらの事件のための回復計画も立てていない。また、発生する可能性のある業務中断による実際の損失を補償するのに十分な保険を提供していません。私たちによるいかなる損失や損害も私たちの業務を損なう可能性があります。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。
訴訟費用と訴訟結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの正常な業務運営過程で、私たちは時々訴訟要求を受けるかもしれませんが、雇用問題、従業員個人情報セキュリティ、第三者との契約関係、知的財産権に限定されません。第三者のクレームに対して私たちを弁護する訴訟、または第三者が所有する可能性のある任意の権利に対する私たちの訴訟を実行することは、引き続き必要である可能性があり、これは、巨額のコストおよび私たちの資源が移転され、私たちの業務、財務状況、運営結果、またはキャッシュフローに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
合併後の私たちの運営に関するリスク
もし中に記載されたすべての事件が私たちの業務に関わるリスクもし発生すれば、このような事件は合併の潜在的な利点を達成できない可能性がある。同節で述べたリスクのいずれかが発生する限り、合併の潜在的なメリットは実現できない可能性があり、私たちの運営結果や財務状況は重大な悪影響を受ける可能性がある。これは私たちの普通株の市場価格の下落を招くかもしれない。
私たちの普通株の価格変動は大きく、これは私たちの株主に大きな損失をもたらすかもしれない。
私たちの株価はずっと変動していて、変動し続ける可能性が高い。普通株市場の価格変動を引き起こす可能性があるいくつかの要素は
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また、株式市場は全体的に大きな変動を経験しており、個別会社の経営業績とは無関係であることが多い。このような広範囲な市場変動はまた私たちの普通株の取引価格に悪影響を及ぼすかもしれない。さらに、不況、不況、または他の持続的な不利な市場事件は、私たちの業務と私たちの普通株の価値に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。従来、ある会社の証券市場価格が変動した後、株主はこのような会社に対して集団証券訴訟を起こすことが多かった。また，我々が維権者が我々の内在的価値を反映していないと考える市場推定値を経験すれば，市場変動は株主の維権活動を増加させる可能性がある.私たちの戦略方向との競争や衝突や取締役会構成の変更を求める急進的な活動は、私たちの経営業績、財務状況、キャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは頻度と私たちの業務を統合することに成功し、合併の期待的な利益を達成することができないかもしれない。
合併は独立会社として運営する2社の合併に関連する。私たちは私たちの業務実践と運営を統合するために多くの管理注意力と資源を投入しなければならない。統合プロセスにかかる時間が予想よりも長い場合、またはコストが予想よりも高い場合、統合された予期される利益の一部またはすべてを達成することができない可能性がある。私たちが融合過程で遭遇する可能性のある困難は
しかも、合併前に、私たちは独立して運営されていた。統合プロセスは、私たちの経営陣の注意をそらすことも可能であり、私たちが行っている業務の中断または動力の喪失、または標準、制御、手順、および政策が一致しておらず、いずれも、私たちが業務関係を維持する能力や、合併予想利益を達成する能力に悪影響を及ぼすか、または他の方法で私たちの業務および財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
上場企業に影響を与える法律法規の遵守により、追加的なコストと管理に対するより高い要求が生じます。
私たちは、Legacy Korroを上場企業として運営するための多くの法律、会計、その他の費用を発生させ、これは、取引所法案に規定されている上場企業の報告義務に関連するコストを含む民間会社として発生するものではありません。私たちの合併後の新しい管理チームには、以前上場会社を管理·運営していなかった個人が含まれています。これらの幹部やその他の人員は、上場企業の報告要求に関する専門知識を得るために多くの時間を投入し、適用された法律や法規を遵守し、これらのすべての要求を遵守し続けることを保証する必要があるだろう。私たちがこれらの義務を履行するためのどんな変化も、上場企業としての義務をタイムリーに履行させるのに十分ではないかもしれません。これらの報告要求、規則、規定に加え、Legacy Korroが上場企業として経営業務として直面する可能性のある訴訟リスクの増加に加え、取締役会や取締役会委員会のメンバーになるか、執行役員になるか、または取締役や高級管理者保険を含む何らかのタイプの保険を受け入れることが困難になる可能性もある。
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もし私たちが新興成長型会社、より小さい報告会社、または他の適用免除を受ける資格がなくなった会社でなければ、私たちは上場企業の追加的な法律法規に影響を与える制約を受け、これは私たちのコストと管理に対する要求を増加させ、私たちの経営業績とキャッシュフローを損なう可能性がある。
我々は、我々の業務および財務状況に関する年間、四半期および現在の報告、および他の開示およびコーポレートガバナンス要件を米国証券取引委員会に提出することを要求する取引所法案の報告要件を遵守しなければならない。しかし、新興成長型企業として、2002年のサバンズ-オキシック法案第404条の要求に基づいて、私たちの独立監査役による私たちの財務報告の内部統制を免除し、2010年のドッド·フランクウォールストリート改革と消費者保護法案に基づいて、報酬に対する投票要求を免除するなど、様々な要求の免除を利用することができる。2023年12月31日以降、新興成長型企業の資格を満たさなくなります。私たちが新興成長型会社になる資格がなくなった後、少なくとも短期的には“小さな報告会社”になる資格があると予想され、取引法第12 b-2条で定義されているように、サバンズ-オキシック法第404条の監査役認証要件の遵守や、当社の定期報告や依頼書で役員報酬に関する開示義務を削減することを含む、多くの同じ開示要求免除を利用することができるようになる。私たちが新興成長型企業やより小さな報告会社でなくなったり、これらの免除を受ける資格がなくなったりすると、上場企業に適用されるこれらの追加的な法律や規制要件を遵守し、そのために巨額の法律、会計、その他の費用を発生させることが求められる。もし私たちがこのような要求をタイムリーにまたは根本的に遵守できなければ、私たちの財務状況や私たちの普通株の市場価格は損害を受けるかもしれない。例えば、私たちまたは私たちの監査人が、財務報告に対する私たちの内部統制に実質的な弱点と考えられる欠陥があることを発見した場合、私たちはこれらの欠陥を補う追加コストに直面する可能性があり、私たちの株は下落する可能性があり、あるいは私たちは米国証券取引委員会や他の規制機関の制裁または調査を受ける可能性があり、これは追加の財務と管理資源を必要とするだろう。
適切かつ効果的な内部統制を維持できなければ、正確な財務諸表をタイムリーに作成する能力が損なわれる可能性がある。
私たちは“取引所法案”、“サバンズ-オキシリー法案”、ナスダックの規則、規定された報告要件を遵守しなければならない。“サバンズ-オキシリー法”(Sarbanes-Oxley Act)は、私たちに効率的な開示制御と手続きと財務報告に対する内部統制を維持することを要求する。サバンズ·オキシリー法404条の要求によると、経営陣がその年に提出したForm 10-K年報で財務報告の内部統制に対する我々の有効性を報告できるように、我々の財務報告の内部統制のシステムおよびプロセス評価およびテストを行わなければならない。これは、私たちの会計や財務機能を拡大し、多くの管理努力を費やすために、大量の専門費用と内部コストを発生させる必要があるだろう。私たちはこのような報告書の要求事項をタイムリーに満たすことに困難に直面するかもしれない。
私たちは私たちの内部財務と会計制御システムと手続きの弱点を発見するかもしれません。これは私たちの財務諸表に重大なミスを招く可能性があります。私たちの財政報告書に対する内部統制はすべてのミスと詐欺を阻止したり発見したりしないだろう。設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、保証制御システムの目標が実現される制御システム。すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価も誤りや不正による誤り陳述が発生しないことは絶対に保証されず，すべての制御問題や不正が発見されることは絶対に保証されない.
もし私たちがサバンズ-オキシリー法案404条の要求を守ることができない場合、あるいは適切で効果的な内部統制を維持できなければ、私たちはタイムリーで正確な財務諸表を作成できないかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、私たちはナスダック、アメリカ証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受けるかもしれない。
わが社の登録証明書やデラウェア州の法律下の定款や条項は、私たちの買収をより困難にし、私たちの株主が私たちの経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれません。
修正された定款書および定款の規定は、株主が好意的と考えられる合併、買収その他の支配権の変更を阻止、遅らせ、または防止する可能性があります。また、これらの規定は、投資家が将来当社普通株式に対して支払う意思のある価格を制限し、当社普通株式の市場価格を下げる可能性があります。また、取締役会は経営陣の選任責任を負うため、株主の取締役会の交代が困難になることにより、株主による現職経営陣の交代 · 解任の試みを妨害または妨げる可能性があります。とりわけ、以下の規定がある。
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また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、私たちが発行した議決権株の15%を超える株主が私たちと合併または合併することを禁止しています。これらの条項は，潜在的な買収者を要求することで我々の取締役会と交渉することで，より高い入札を受ける機会を提供すると信じているが，一部の株主が要約が有益であると考えていても，これらの条項は適用される.また、これらの規定は、株主が経営陣の任命を担当する取締役会メンバーを交代させることを困難にし、既存の経営陣の交換や更迭を試みている株主を挫折させたり阻止したりする可能性がある。
私たちの定款規定は、私たちが書面で代替法廷を選択することに同意しない限り、特定の指定された法廷は、私たちと株主との間のいくつかの法的行動の唯一かつ独占的な法廷となり、これは、私たちの株主と私たちまたは私たちの役員、上級管理者、従業員、または代理人との紛争が有利な司法裁判所を得る能力を制限するかもしれない。
私たちの定款の規定は、私たちが書面で裁判所の代替に同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、州法律クレームの唯一かつ独占裁判所であり、これらの訴訟は、(I)私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟に関し、(Ii)私たちの任意の現職または前任取締役、上級管理者または他の従業員が私たちまたは私たちの株主に責任を負う受託責任を主張するクレームまたは義務違反訴訟、(Iii)DGCL、私たちの定款または私たちの定款の任意の規定に基づいてクレームを提起する任意の訴訟、または(Iv)内部事務原則によって管轄されるクレームを主張する任意の訴訟、各事件において、衡平裁判所はその中で被告とされた不可欠な当事者が属人管轄権を持つ管轄を受けており、このリスク要因については、ここでは“デラウェアフォーラム条項”を指す。デラウェア州フォーラム条項は証券法と取引法に基づいて発生したいかなる訴訟原因にも適用されないだろう。私たちの規約はさらに、私たちが書面で別の裁判所に同意しない限り、米国連邦地域裁判所は、証券法に基づいて提起された任意の訴因を解決する独占裁判所であり、このリスク要因の目的で、本論文では“連邦フォーラム条項”と呼ばれる。また、私たちの規約では、私たちの株式の権益を購入または他の方法で獲得した個人またはエンティティは、前述のデラウェアフォーラム条項および連邦フォーラム条項を知って同意したとみなされます。しかし、株主が米国連邦証券法およびその下の規則および法規の遵守を放棄するとみなされない場合もありません。
デラウェア州フォーラム条項と連邦フォーラム条項は、特に私たちの株主がデラウェア州や近くに住んでいない場合、私たちの株主に追加の訴訟コストをもたらすかもしれない。また、私たちの規約におけるフォーラム選択条項は、私たちの株主が司法フォーラムで、私たちまたは私たちの役員、役員、または従業員との紛争のクレームに有利だと思う能力を提出することを制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、従業員に対するこのような訴訟を阻止することができ、訴訟が成功すれば、私たちの株主に利益をもたらすかもしれません。
私たちは予測可能な未来に、私たちはどんな現金配当金も支払わないと予想している。
現在の予想は、私たちは将来の収益を維持し、もしあれば、配当金を支払うのではなく、私たちの業務成長に資金を提供することだ。したがって、予測可能な未来に、私たちの普通株の資本増加(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。
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活発な普通株取引市場は引き続き発展あるいは維持しない可能性があり、私たちの株主は彼らの普通株を転売して利益を稼ぐことができないかもしれない。もしあれば。
私たちはあなたに活発な普通株式取引市場が引き続き発展したり持続する可能性があるということを保証することはできません。もし私たちの普通株の活発な市場が発展や継続していなければ、私たちの株主は彼らの株を魅力的な価格で売ることが難しいかもしれない。
既存の株主は将来株式を売却することで私たちの株価を下落させるかもしれない。
もし私たちの既存の証券保有者が適用された法律および/または契約による転売の制限が失効した後、公開市場で大量の普通株を売却または売却する意図を示した場合、私たち普通株の取引価格は低下する可能性がある。合併完了前に締結されたいくつかのロックプロトコルによると、私たちの普通株のいくつかの株式は、180日間の転売禁止期間の制限を受けなければならず、合併終了後180日以内に公開市場で転売を開始することができる。当社が保有している株式と、Legacy Korroが成約前に融資し、2024年4月にパイプ発行された普通株の株式と引き換えに発行された株式を除いて、他のすべての発行済み普通株は公開市場で自由に取引することができ、制限されません。また，我々の未償還オプションまたは株式承認証の制約を受けた普通株は，様々な帰属協定および証券法第144および701条の規則で許可された範囲で，公開市場で販売する資格がある。公開市場で大量の普通株を売却したり、大量の普通株の保有者が彼らの株を売却しようとしていると市場が考えているため、我々の普通株の市場価格は低下する可能性がある。
私たちの役員、役員、主要株主は、私たちの株主に提出されたすべての事項を制御または顕著に影響する能力があります。
私たちの役員、役員、主要株主の合計実益は私たちの普通株流通株の約77%を持っています。したがって、これらの株主が共同行動を選択すれば、彼らは私たちの株主に提出されたすべての事項と、私たちの管理と事務を制御または顕著に影響することができるだろう。例えば、これらの株主が共同行動を選択した場合、彼らは取締役の選挙と、私たちのすべてまたはほとんどの資産の任意の合併、合併、または売却の承認を制御または著しく影響するだろう。このような投票権の集中は他の株主が望む可能性のある条項で私たちを買収することを延期または阻止するかもしれない。
株式研究アナリストが我々、我々の業務又は我々の市場に関する研究又は報告を発表しない場合、又は不利な研究又は報告を発表しなければ、我々の株価及び取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は株式研究アナリストが発表した私たちと私たちの業務に関する研究と報告書の影響を受けるだろう。株式研究アナリストは合併後に私たちの普通株に対する研究報告を提供しないことを選択する可能性があり、このような研究報告の不足は私たちの普通株の市場価格に不利な影響を与える可能性がある。もし私たちが株式研究アナリストの報告書を持っていたら、私たちはアナリストや彼らの報告書に含まれている内容と意見を制御できないだろう。1つ以上の株式研究アナリストが私たちの株式格付けを引き下げたり、他の不利なコメントや研究を発表したりすれば、私たちの普通株の価格は下落する可能性がある。1つ以上の株式研究アナリストが私たちの報告書を停止したり、私たちの報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの普通株に対する需要が減少する可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
私たちは私たちの現金と現金等価物を使用する上で広範な自由裁量権を持ち、あなたが同意しない方法で投資または収益を使用することができ、あなたの投資価値を増加させないかもしれません。
私たちは、終値前融資と2024年4月のパイプラインの収益を含む、現金と現金等価物の使用に幅広い自由裁量権を持つことになる。あなたは私たちの決定に同意しないかもしれません。私たちが使用した収益はあなたの投資に何の見返りももたらさないかもしれません。もし私たちがこれらの資源を有効に利用できなければ、成長戦略を実施する能力を損なう可能性があり、私たちはこれらの純収益の投資から著しい見返りを得ることができないかもしれない。あなたは私たちの現金資源をどのように使用するかに関する私たちの決定に影響を与える機会がないだろう。
税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員およびアメリカ国税局とアメリカ財務省の審査を受け続けている。税法の変更(これらの変更はトレーサビリティを有する可能性がある)は、我々の業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。近年、このような変化は多く発生しており、未来も変化し続けるかもしれない。例えば、守則第174条によれば、2021年12月31日以降の納税年度には、米国で発生した研究開発費が資本化·償却され、我々のキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性がある。また，これらの米国連邦所得税の変化がどのように影響するかは不明である
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州と地方税です。税務法律、法規と裁決がいつ、どのような形で、あるいは発効日が公布され、公布され、決定される可能性があるかどうか、あるいはそれらが私たちの納税義務を増加させるかどうか、あるいは私たちの納税義務の増加を最小限にするために経営方式を変更することを要求することはできません。
不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、経営業績、またはキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの経営業績は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の悪影響を受ける可能性があります。深刻または長期的な経済低迷は、私たちの候補製品に対する需要の減弱や、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力など、私たちの業務に様々なリスクをもたらす可能性がある。経済の疲弊や下落は、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性があり、あるいは私たちの顧客が私たちのサービスの支払いを延期する可能性があります。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、現在の経済気候や金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することはできません。
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項目2.登録を取り消す株式証券の販売と収益の使用。
適用されません。
第3項.違約高級証券です。
適用されません。
第四項.私のS安全情報開示。
適用されません。
第 5 話。オーテR情報。
ない。
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第六項です。展示品です。
展示品 番号をつける |
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説明する |
3.1 |
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改定された設立証明書 （ 2019 年 10 月 7 日に提出されたフォーム 8—K の登録者の現在の報告書の添付資料 3.1 を参照して組み込まれる ） 。 |
3.2 |
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会社設立証明書の修正証明書 （ 2023 年 11 月 6 日に提出されたフォーム 8—K の登録者の現行報告書の添付資料 3.1 を参照して組み込まれる ） 。 |
3.3 |
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会社設立証明書の修正証明書 （ 2023 年 11 月 6 日に提出されたフォーム 8—K の登録者の現行報告書の添付資料 3.2 を参照して組み込まれる ） |
3.4 |
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修正および再定款 （ 2020 年 9 月 23 日に提出されたフォーム 8—K における登録者の現在の報告書の添付資料 3.1 を参照して組み込まれる ） 。 |
31.1* |
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証券取引法第 13 a — 14 （ a ） 条および第 15 d — 14 （ a ） 条に基づく執行役員の認定 2002 年のサーベンス · オックスリー法第 302 条に基づき採択された。 |
31.2* |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
32.1* |
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最高経営責任者最高財務責任者の認定 18 U. S.C. に基づく。^ a b c d e f g g h 『官報』第 1350 号、大正 12 年。 |
101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
101.書院 |
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Linkbase文書を組み込んだインラインXBRL分類拡張アーキテクチャ |
104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
*アーカイブをお送りします。
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シグナチュRES
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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株式会社コーロバイオ |
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日時 ： 2024 年 5 月 14 日 |
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差出人： |
/S/ラム·アイアル |
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ラム·アイアル |
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社長と最高経営責任者 |
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日時 ： 2024 年 5 月 14 日 |
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差出人： |
/S/Vineet Agarwal |
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ヴィネット·アガワール |
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首席財務官 |
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