別紙99.1

Ocugenは、2024年第1四半期の決算に関するビジネスアップデートを提供します

電話会議とウェブキャスト今日の午前8時30分（東部標準時）

•3つのファースト・イン・クラスの修飾遺伝子治療製品候補はすべて、現在診療中で、OCU400フェーズ3が進行中です

•OCU400は、2026年の生物製剤ライセンス申請（BLA）と市場承認申請（MAA）の承認目標を達成する見込みです

ペンシルベニア州マルバーン、2024年5月14日（GLOBE NEWSWIRE）— 新しい遺伝子治療、細胞療法、ワクチンの発見、開発、商品化に注力するバイオテクノロジー企業であるOcugen, Inc.（Ocugen or the Company）（NASDAQ：OCGN）は本日、2024年第1四半期の決算と一般的な事業最新情報を報告しました。

Ocugenの会長、最高経営責任者、共同創設者であるシャンカール・ムスヌリ博士は次のように述べています。「2024年の初めから、私たちはいくつかの重要な臨床上および規制上のマイルストーンを経験してきました。これらのマイルストーンは、失明性疾患患者の新しい治療パラダイムへの道を切り開いていると考えています。「生涯にわたる1回限りの治療となる可能性のあるリードモディファイア遺伝子治療候補の第3相臨床試験について、FDAの認可とEMAの支援を受けることは非常に心強いことです。」

FDAが第3相LimeLight臨床試験の開始を許可したことで、OCU400は、広範囲の網膜色素変性症（RP）適応症を伴う後期段階の試験に進む最初の遺伝子治療薬となります。これまで、RPに関連する100の遺伝子変異のうちの1つを治療する製品は1つしか販売されていませんでした。OCU400の遺伝子にとらわれない作用機序は、はるかに多くのRP患者集団に希望を与えます。米国とヨーロッパを合わせると、RPは約30万人に影響を及ぼしています。

Ocugenは、2024年の第2四半期に第3相LimeLight臨床試験で患者への投与を開始する予定です。第3相試験のサンプルサイズは150人の参加者を対象としています。一方の群にはRHO遺伝子変異のある75人の参加者、もう一方の群には遺伝子にとらわれない75人の参加者がいます。輝度依存ナビゲーション評価（LDNA）は研究の主要評価項目であり、治療を受けたグループと治療されていないグループの反応者の割合に焦点を当てて、研究対象のベースラインから少なくとも2ルクスレベルの改善を達成しました。

デュアルトラック戦略を活用して、当社は、第1/2相試験の良好な結果を条件として、2024年後半に第3相OCU400臨床試験をリーバー先天性アメロシス（LCA）の患者を対象に拡大する予定です。

修飾遺伝子治療は、何百万人もの患者が罹患している多因子性失明症だけでなく、遺伝性網膜疾患も治療できる可能性があります。OCU410は、核内受容体のRAR関連孤児受容体A（RORA）を活用して、脂質代謝、炎症、酸化ストレス、膜攻撃複合体（補体）を含む、乾性加齢性黄斑変性症（dAMD）に関与する4つの経路すべてを調節するように設計されています。Ocugenは、DamDの進行期である地理的萎縮（GA）の治療のための1回限りの遺伝子治療薬としてOCU410を開発しており、米国とヨーロッパを合わせて2〜3万人が罹患しています。OCU410STは、スターガルト病の治療のための1回限りの遺伝子治療として開発されており、米国とヨーロッパを合わせて約10万人が罹患しています。

4月、OCU410を対象としたArmada第1/2相臨床試験の第2コホート（中用量）で投与が完了しました。OCU410STの第1/2相GarDian試験の第1コホート（低用量）の投与は第1四半期の初めに完了し、2024年4月、データ安全監視委員会はコホート2（中用量）への継続を承認しました。

「今年の第1四半期における私たちの取り組みは、私たちの遺伝子治療プログラムの重要性と、その成功を確実にするために事業を運営する必要性を証明しています」とMusunuri博士は言います。「私たちは、Ocugenの細胞療法とワクチンのプラットフォームに好都合です。これらの技術には治療上および財務上の大きな可能性があることを知っており、パイプライン全体をサポートするためのパートナーシップを追求しています。」

眼科遺伝子治療 — 業界初

•OCU400 — RPでのOCU400第3相IIMELight臨床試験を開始するためのIND改正案のFDA承認を受けました。EMAは、販売承認申請（MAA）の提出について、米国を拠点とする試験の受け入れ可能性を示しました。現在、多施設共同第3相臨床試験が進行中です。

•OCU410 — 現在、臨床開発のフェーズ1/2段階にあり、患者登録が活発に行われています。投与は、研究の用量漸増段階の第2コホート（中用量）で完了します。3番目のコホート（高用量）が完了すると、当社は2024年の第3四半期に第2相臨床試験、つまり拡大段階に移行します。

•OCU410ST — 現在、臨床開発のフェーズ1/2段階にあり、患者登録が活発に行われています。コホート1（低用量）の投与が完了しました。研究の用量漸増段階で、コホート2（中用量）への登録を開始しました。

再生細胞療法—業界初

•NeoCart® — FDAの規制に従って、既存の施設を現在の適正製造基準（「GMP」）施設への改修を完了しました。資金が十分にあることを条件に、第3相試験を開始する予定です。

ワクチンのポートフォリオ—ファーストインクラス

•粘膜ワクチンプラットフォーム — NIAIDはOCU500の臨床開発でOcugenと協力しています。第1相臨床試験を開始するために、2024年半ばまでにINDを提出する予定です。

生物製剤

•OCU200— 臨床上の保留を解除するためのコメントに対応するために、引き続きFDAと協力してください。

2024年第1四半期の財務結果

•当社の現金および現金同等物は2024年3月31日時点で合計2,640万ドルでしたが、2023年12月31日時点では3,950万ドルでした。2024年3月31日現在、当社には2億5,730万株の普通株式が発行されています。

•2024年3月31日に終了した3か月間の総営業費用は1,320万ドルで、研究開発費680万ドル、一般管理費640万ドルが含まれていました。これに対し、2023年3月31日に終了した3か月間の総営業費用は1,850万ドルで、これには研究開発費1,020万ドル、一般管理費は830万ドルでした。

•Ocugenは、2023年3月31日に終了した3か月間の普通株式1株あたりの純損失は0.05ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の普通株式1株あたりの純損失は0.08ドルでした。

電話会議と Web キャストの詳細

Ocugenは本日、東部標準時午前8時30分に電話会議とウェブキャストを予定しています。決算と最近のビジネスハイライトについて話し合う予定です。Ocugenの上級管理チームが電話会議を主催し、すべてのリスナーが参加できます。準備された発言に続いて質疑応答もあります。

参加者は、以下の情報を利用して、電話またはウェブキャストに参加するよう招待されます。

ダイヤルイン番号：米国の発信者の場合は（800）715-9871、国際電話者の場合は（646）307-1963

カンファレンス ID: 8699924

ウェブキャスト：Ocugenの投資家向けサイトのイベントセクションで視聴できます

電話会議のリプレイとアーカイブされたウェブキャストは、イベント後約45日間、Ocugenの投資家サイトでご覧いただけます。

Ocugen, Inc. について

Ocugen, Inc. は、健康を改善し、世界中の患者に希望を与える新しい遺伝子および細胞療法とワクチンの発見、開発、商品化に焦点を当てたバイオテクノロジー企業です。私たちは、独自の知的資本と人的資本を活用した新しい科学的道を切り開き、勇気ある革新を通じて患者の生活に影響を与えています。私たちの画期的な修飾遺伝子治療プラットフォームは、1つの製品で複数の網膜疾患を治療する可能性を秘めています。私たちは、公衆衛生を支援する感染症と、満たされていない医療ニーズに対応する整形外科疾患の研究を進めています。www.ocugen.comで詳細を確認し、XとLinkedInでフォローしてください。

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、Ocugenの臨床プログラムの戦略、事業計画と目的、Ocugenの製品候補の前臨床および臨床開発の計画とスケジュール（治療可能性、臨床を含む）が含まれますが、これらに限定されません

その利点と安全性、現在進行中の前臨床試験と臨床試験のタイミング、成功、データ発表に関する期待、新しい臨床プログラムの開始能力、Ocugenの財政状態、入手可能なデータの質的評価に関する声明、潜在的な利益、進行中の臨床試験への期待、予想される規制当局への提出および開発スケジュールは、リスクと不確実性の影響を受けます。場合によっては、「予測」、「信じる」、「可能性」、「提案」、「続行」、「見積もり」、「予想する」、「期待する」、「計画」、「意図」、「かもしれない」、「できる」、「かもしれない」、「かもしれない」、「かもしれない」、「するだろう」、「すべき」などの用語を使用して、将来の出来事や結果の不確実性を伝える言葉を使うことがあります。見た目のステートメント。このような記述は、実際の出来事や結果が現在の予想と大きく異なる原因となる可能性のある多くの重要な要因、リスク、および不確実性の影響を受けます。これには、暫定的、中間的、およびトップラインの臨床試験の結果が最終的な臨床データを示すものではなく、最終的な臨床データとは異なる可能性があるリスク、進行中の臨床試験で、または既存の臨床試験データをさらに分析した結果、好ましくない新しい臨床試験データが出現する可能性があるというリスクが含まれますが、これらに限定されません。非臨床および臨床のデータと検査では予測できない場合がありますその後の臨床試験の結果や成功、そしてその臨床試験データは、規制当局などによって異なる解釈や評価の対象となります。これらおよびその他のリスクと不確実性は、当社が証券取引委員会（SEC）に提出する四半期報告書および年次報告書の「リスク要因」というタイトルのセクションに記載されているリスク要因を含め、証券取引委員会（SEC）への年次および定期的な提出書類に詳しく記載されています。このプレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付の時点でのみ述べられています。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、このプレスリリースの日付以降、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新する義務を負わないものとします。

連絡先:

ティファニーハミルトン

コミュニケーション責任者

IR@ocugen.com

オクジェン株式会社

連結貸借対照表

(千単位)

(未監査)

オクジェン株式会社

連結営業明細書

（千単位、1株あたりの金額を除く）

(未監査)