米国
証券取引委員会
ワシントンD.C. 20549
フォーム
(マークワン)
1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書 |
四半期終了時
または
1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) に基づく移行報告書 |
コミッションファイル番号:
(憲章に明記されている登録者の正確な名前)
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(州またはその他の管轄区域) 法人または組織) |
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(IRS) 雇用主 識別番号) |
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(主要執行機関の住所) |
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(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条 (b) に従って登録された証券:
各クラスのタイトル |
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トレーディングシンボル |
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各取引所の名前 |
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登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間(または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間)に提出したかどうか、および(2)過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が過去 12 か月間(または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間)に、規則 S-T の規則 405(本章の §232.405)に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。
登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。
大型加速フィルター |
☐ |
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アクセラレーテッド・ファイラー |
☐ |
☑
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小規模な報告会社 |
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新興成長企業 |
新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐
登録者がシェル会社(証券取引法の規則12b-2で定義されている)かどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ
2024年5月7日に発行された登録者の普通株式数、額面0.001ドル:
目次
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ページ |
パート I — 財務情報 |
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アイテム 1.財務諸表(未監査) |
5 |
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2024年3月31日および2023年12月31日現在の要約連結貸借対照表 |
5 |
2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の要約連結営業報告書 |
6 |
2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の包括損失の要約連結計算書 |
7 |
2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の要約連結株主資本計算書 |
8 |
2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の要約連結キャッシュフロー計算書 |
9 |
要約連結財務諸表の注記 |
10 |
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アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析 |
25 |
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アイテム 3.市場リスクに関する量的および質的開示 |
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アイテム 4.統制と手続き |
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パート II — その他の情報 |
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アイテム 1A.リスク要因 |
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アイテム 5.その他の情報 |
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アイテム 6.展示品 |
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署名 |
39 |
2
将来の見通しに関する記述と業界データに関する注意事項
このForm 10-Qの四半期報告書、または四半期報告書には、重大なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。当社の戦略、将来の事業、将来の財政状態、将来の収益、予測コスト、経営の見通し、計画と目標、および予想される市場成長に関する記述を含む、この四半期報告書に含まれる歴史的事実の記述を除くすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。「予想する」、「信じる」、「続ける」、「できる」、「見積もる」、「期待」、「意図する」、「かもしれない」、「計画」、「可能性」、「予測」、「プロジェクト」、「すべき」、「目標」、「するだろう」、「したい」などの表現は、将来の見通しに関する記述を識別するためのものです。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの識別語が含まれているわけではありません。さらに、「私たちが信じている」という記述や類似の記述には、関連事項に関する私たちの信念や意見が反映されています。この四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述や意見は、この四半期報告書の日付の時点で入手可能な情報に基づいており、そのような情報はそのような記述の合理的な根拠となると私たちは考えていますが、そのような情報は限られているか不完全である可能性があり、私たちの声明を読んで、潜在的に入手可能なすべての関連情報について徹底的な調査またはレビューを行ったことを示すものであってはなりません。
これらの将来の見通しに関する記述には、とりわけ、以下に関する記述が含まれます。
3
将来の見通しに関する記述で開示されている計画、意図、期待を実際に達成できない可能性があります。私たちの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。実際の結果や出来事は、当社が行う将来の見通しに関する記述に開示されている計画、意図、期待とは大きく異なる可能性があります。新しいリスクや不確実性が時折発生するため、この四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述に影響を与える可能性のあるすべてのリスクと不確実性を予測することは不可能です。
また、当社の将来の見通しに関する記述には、当社が行うまたは締結する可能性のある将来の買収、合併、処分、コラボレーション、合弁事業、または投資の潜在的な影響も反映されていません。
このレポートには、業界の出版物や第三者が実施した調査、調査、調査から得た統計データやその他の業界および市場データ、および独自の見積もりも含まれています。このレポートで使用されているすべての市場データには、いくつかの仮定と制限があります。そのようなデータを過度に重視しないように注意してください。業界の出版物や第三者の調査、調査、調査では、通常、それらの情報は信頼できると思われる情報源から入手されたことが示されていますが、そのような情報の正確性や完全性を保証するものではありません。タミバロテンまたは将来の製品候補の潜在的な市場機会の見積もりには、業界知識、業界出版物、第三者調査、およびその他の調査に基づくいくつかの重要な仮定が含まれています。これらの仮定は、サンプルサイズが小さく、市場機会を正確に反映していない可能性があります。社内の仮定は妥当だと思いますが、そのような仮定を検証した独立した情報源はありません。
実際の将来の業績は、予想とは大きく異なる可能性があることを理解した上で、この四半期報告書をよくお読みください。法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を更新する義務は負いません。
4
パート I — 財務情報
アイテム1。財務諸表 (未監査)
シロス製薬株式会社
要約連結貸借対照表
(千単位、1株あたりのデータと1株あたりのデータを除く)
(未監査)
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3 月 31 日 |
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12月31日 |
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2024 |
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2023 |
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資産 |
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流動資産: |
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現金および現金同等物 |
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市場性のある証券 |
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前払費用およびその他の流動資産 |
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流動資産合計 |
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資産および設備、純額 |
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その他の長期資産 |
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制限付き現金 |
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使用権資産 — オペレーティングリース |
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総資産 |
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負債と株主資本 |
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現在の負債: |
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買掛金 |
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未払費用 |
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オペレーティングリース債務、現在の部分 |
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負債、流動部分 |
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流動負債合計 |
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オペレーティングリース債務、現在の部分を差し引いたもの |
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保証責任 |
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負債、負債割引を差し引いたもの、現在の部分を差し引いたもの |
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コミットメントと不測の事態(注9を参照) |
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株主資本: |
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優先株式、$ |
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普通株式、$ |
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追加払込資本 |
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累積赤字 |
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株主資本の総額 |
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負債総額と株主資本 |
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$ |
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$ |
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未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
5
シロス製薬株式会社
要約連結営業明細書
(千単位、1株あたりのデータと1株あたりのデータを除く)
(未監査)
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3 か月が終了 |
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3 月 31 日 |
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2024 |
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2023 |
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収入 |
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営業経費: |
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研究開発 |
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一般と管理 |
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営業費用の合計 |
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事業による損失 |
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利息収入 |
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支払利息 |
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ワラント負債の公正価値の変動 |
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普通株主に適用される純損失 |
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( |
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普通株主に適用される1株当たりの純損失-基本および希薄化後 |
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$ |
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) |
普通株主に適用される1株当たりの純損失に使用される普通株式の加重平均数-基本株と希薄化後 |
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未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
6
シロス製薬株式会社
要約連結包括損失計算書
(千単位)
(未監査)
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3 か月が終了 |
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3 月 31 日 |
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2024 |
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2023 |
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純損失 |
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その他の総合的利益: |
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有価証券の未実現持株利益(税引後) |
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包括的損失 |
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) |
未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
7
シロス製薬株式会社
要約連結株主資本計算書
2024年および2023年3月31日に終了した3か月間
(千単位、共有データを除く)
(未監査)
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普通株式 |
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累積 |
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[追加] |
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その他 |
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の数 |
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同等語 |
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支払い済み |
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包括的 |
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累積 |
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株主の |
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株式 |
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価値 |
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資本 |
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利得 |
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赤字 |
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エクイティ |
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2022年12月31日現在の残高 |
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制限付株式ユニットの権利確定 |
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前払いワラントの行使 |
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株式ベースの報酬費用 |
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その他の総合利益 |
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純損失 |
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2023年3月31日現在の残高 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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制限付株式ユニットの権利確定 |
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株式ベースの報酬費用 |
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純損失 |
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2024年3月31日現在の残高 |
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8
シロス製薬株式会社
要約連結キャッシュフロー計算書
(千単位)
(未監査)
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3 か月が終了 |
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3 月 31 日 |
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2024 |
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2023 |
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営業活動 |
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純損失 |
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純損失を営業活動に使用された純現金と調整するための調整: |
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減価償却と償却 |
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資産および設備の処分利益 |
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非現金リース費用 |
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株式ベースの報酬費用 |
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ワラント負債の公正価値の変動 |
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保険料の純償却額と有価証券の割引 |
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債務割引の償却と繰延債務費用の増加 |
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営業資産および負債の変動: |
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前払費用およびその他の流動資産 |
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未請求売掛金 |
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その他の長期資産 |
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買掛金 |
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未払費用 |
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繰延収益 |
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オペレーティングリース負債 |
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営業活動に使用された純現金 |
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投資活動 |
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資産および設備の購入 |
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売却目的で保有している資産の処分による収入 |
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有価証券の購入 |
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有価証券の満期 |
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投資活動に使用された純現金 |
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資金調達活動 |
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リース債務のファイナンスに関する支払い |
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引受登録直接募集およびアットザマーケットファシリティに関連する発行費用の支払い |
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財務活動に使用された純現金 |
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) |
現金、現金同等物および制限付現金の純減少 |
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現金、現金同等物、制限付現金(注6の調整を参照) |
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期間の開始 |
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期間終了 |
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キャッシュフロー情報の補足開示: |
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利息として支払われた現金 |
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非現金投資および資金調達活動: |
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提供費用は発生しましたが、期末時点で未払いです |
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未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。
9
シロス製薬株式会社
要約連結財務諸表の注記
(未監査)
1。ビジネスの性質
Syros Pharmaceuticals, Inc.(以下「当社」)は、2011年11月に設立されたデラウェア州の企業で、血液悪性腫瘍患者の最前線治療のための新しい標準治療の開発に取り組むバイオ医薬品企業です。
当社は、主要人物への依存、人間の病気を治療するための医薬品の開発と商品化に内在するリスク、大規模で資本が豊富な他社との競争、必要な知的財産保護の取得と維持に関するリスク、製品候補の開発資金を調達するための十分な追加資金調達の必要性など、他の初期段階の企業と同様の多くのリスクにさらされています。必要なときに、または有利な条件で資金を調達できない場合、自社の研究開発プログラムまたは将来の製品候補に対する将来の商品化権の一部を、延期、削減、廃止、または外部ライセンスすることを余儀なくされます。
当社は創業以来、毎年多額の純営業損失を被っています。少なくとも今後数年間は、純営業損失が大幅に増加し続けると予想しています。2024年3月31日現在、当社は現金、現金同等物、および有価証券を保有していました
2023年4月6日、当社はフォームS-3(「2023登録届出書」)で証券取引委員会(「SEC」)にユニバーサルシェルフ登録届出書(「2023年登録届出書」)を提出し、随時、最大$までの販売登録を行いました
2023年10月2日、当社は、新たに診断された高リスク骨髄異形成症候群および新たに診断された急性骨髄性白血病の治療のためのタミバロチンを推進するための主要な開発と発売前の活動を優先し、新たに診断された急性前骨髄球性白血病の治療のためのSY-2101(経口三酸化ヒ素)の臨床開発へのさらなる投資を停止するための戦略的再編を発表しましたケミア、および会社の前臨床および発見段階のプログラムでも。これらの決定に関連して、当社は、おおよその削減を含む特定の経費削減措置(「リストラ」)を実施しました(「リストラ」)。
現在の事業計画に基づいて、当社の経営陣は、2024年3月31日現在、フォーム10-Qのこの四半期報告書の発行日から少なくとも12か月間は、当社が流動性要件を満たしていると考えています。
2。重要な会計方針の要約
プレゼンテーションの基礎
当社の連結財務諸表は、米国で一般に認められている会計原則(「米国会計基準」)に従って作成されています。これらの注記で適用されるガイダンスについて言及しているのは、財務会計基準審議会(「FASB」)の会計基準体系化(「ASC」)および会計基準更新(「ASU」)にある信頼できる米国会計基準を指すものです。
10
未監査の中間要約連結財務諸表は、監査済み財務諸表と同じ基準で作成されています。当社の経営陣の見解では、添付の未監査の中間要約連結財務諸表には、2024年3月31日現在の当社の財政状態、2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の経営成績、2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の株主資本計算書、および終了した3か月間のキャッシュフロー計算書を公正に表示するために必要なすべての調整が含まれています 2024年と2023年3月31日です。このような調整は通常のもので、定期的に行われます。2024年3月31日に終了した3か月間の業績は、必ずしも2024年12月31日に終了する年度または将来の業績を示すものではありません。
統合の原則
添付の要約連結財務諸表には、当社およびその完全子会社の勘定科目、(i)当社が単独で証券の購入、売却、保有を行うために2014年12月に設立したマサチューセッツ州の法人、(ii)2019年1月に当社が設立したアイルランドの有限責任会社であるシロス・ファーマシューティカルズ(アイルランド)リミテッド、および(iii)タイム・テクノロジーズ社の口座が含まれます。デラウェア州の法人。これは、出願に関連して存続した法人2022年9月16日にデラウェア州務長官と交わされた合併証明書。連結により、会社間取引と残高はすべて削除されました。
見積もりの使用
米国会計基準に従って財務諸表を作成するには、経営陣は財務諸表と添付の注記で報告された金額に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。経営陣は、適切な財務会計方針を選択し、財務諸表の作成に使用される見積もりや仮定を作成する際に、多くの要素を考慮します。このプロセスでは、経営陣は慎重な判断を下さなければなりません。さらに、予想される事業や業務上の変化、見積もりの作成に使用された仮定に関連する感度とボラティリティ、過去の傾向が将来の傾向を表すと予想されるかどうかなど、他の要因が見積もりに影響を与える可能性があります。経営陣の見積もりプロセスでは、潜在的に妥当な範囲の見積もりが得られる場合があり、経営陣はその妥当な見積もりの範囲内にある金額を選択する必要があります。会社の経営陣は継続的に見積もりを評価しています。見積もりには、収益認識、ワラント負債の評価、株式ベースの報酬費用、未払費用、および所得税に関する見積もりが含まれますが、これらに限定されません。実際の結果は、それらの見積もりや仮定とは異なる場合があります。
セグメント情報
事業セグメントとは、最高執行意思決定者または意思決定グループが、リソースの配分方法や業績評価方法を決定する際に、個別の財務情報を利用して評価できる企業の構成要素として識別されます。会社の最高執行責任者は最高経営責任者です。会社と最高執行意思決定者は、会社の運営状況を見て、事業を管理します
現金および現金同等物
当社は、取得時に元の満期が3か月以内の流動性の高い商品はすべて現金同等物と見なします。米国財務省債に投資するマネーマーケットファンドとオーバーナイト買戻し契約で構成される現金同等物は、公正価値で表示されます。当社は、2つの主要金融機関で銀行口座を保有しています。
貸借対照表外リスクと信用リスクの集中
当社は
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金融商品の公正価値
ASC 820、公正価値測定(「ASC 820」)は、市場データに基づく仮定(観察可能なインプット)と会社独自の仮定(観察不可能なインプット)を区別する、公正価値で測定された商品の公正価値階層を確立しました。観察可能なインプットとは、市場参加者が会社とは独立した情報源から入手した市場データに基づいて資産または負債の価格を設定する際に使用するインプットです。観察不可能なインプットとは、市場参加者が資産または負債の価格設定に使用するインプットに関する会社の仮定を反映したインプットです。これらは、その状況下で入手可能な最良の情報に基づいて開発されています。
ASC 820では、公正価値とは、市場参加者間の秩序ある取引において、資産を売却するために受け取る金額、または負債を譲渡するために支払われる金額を表す交換価格または出口価格を指します。公正価値測定における市場参加者の仮定を検討するための基礎として、ASC 820は以下を区別する3段階の公正価値階層を確立しました。
レベル1-同一の資産または負債の活発な市場における相場市場価格(調整前)。
レベル2—レベル1に含まれる相場価格以外の、直接的または間接的に観察可能なインプット(相場市場価格、金利、利回り曲線など)。
レベル3—市場参加者が使用するであろうものを反映した、会社が作成した見積もりまたは仮定を使用して作成された観察不可能なインプット。
評価が市場ではあまり観察できない、または観察できないモデルやインプットに基づいている限り、公正価値の決定にはより多くの判断が必要です。したがって、公正価値を決定する際に会社が下す判断の度合いは、レベル3に分類される商品で最も高くなります。公正価値階層における金融商品のレベルは、公正価値の測定にとって重要なインプットの中で最も低いレベルに基づいています。
現金および現金同等物、前払費用、その他の流動資産、制限付現金、買掛金、未払費用、および繰延収益の要約連結貸借対照表に反映されている帳簿価額は、短期的な性質上、それぞれの公正価値に近いものです。
資産と設備
資産と設備は、コンピューター機器、家具と備品、および借地権の改善で構成されます。これらはすべて、原価から減価償却累計額を差し引いた金額で表示されます。それぞれの資産の改善や耐用年数の延長を伴わないメンテナンスや修理の費用は、発生した費用として計上されます。主な改善点は、資産と設備への追加として計上されます。減価償却費は、定額法を使用して、資産の推定耐用年数にわたって計上されます。
長期資産の減損
当社は、事象や状況の変化により資産の帳簿価額が回収できない可能性があることが判明した場合、長期資産に潜在的な減損がないかどうかを評価します。回収可能性は、資産の帳簿価額を、その資産が生み出すと予想される将来の割引前純キャッシュフローと比較することによって測定されます。そのような資産が減損していると見なされた場合、認識される減損は、資産の帳簿価額が公正価値を上回る金額で測定されます。会社はしました
収益認識
当社は製品販売から収益を上げておらず、当面の間、製品販売から収益を生み出す予定もありません。
当社は、ASC 606「顧客との契約による収益」(「ASC 606」)に従って収益を認識しています。ASC 606は、リース、保険、協業契約、金融商品など、他の基準の範囲内の契約を除き、顧客とのすべての契約に適用されます。ASC 606では、企業が顧客は約束した商品やサービスの管理権を獲得したときに、その商品やサービスと引き換えに企業が受け取ると予想される対価を反映した金額で収益を認識します。企業がASC 606の範囲内であると判断した取り決めの収益認識を決定するために、企業は次の5つのステップを実行します。
12
当社は、お客様に譲渡する商品やサービスと引き換えに、当社が受け取る資格のある対価を徴収する可能性がある場合にのみ、5段階モデルを契約に適用します。契約が開始時にASC 606の範囲内であると判断された場合、会社はその契約で約束された商品またはサービスを評価し、それらの商品やサービスのどれが履行義務であるかを判断し、約束された商品またはサービスがそれぞれ異なるかどうかを評価します。その後、会社は、履行義務が履行された(または履行として)場合に、それぞれの履行義務に割り当てられた取引価格の金額を収益として認識します。
顧客が対価を支払う前、または支払い期日前に商品やサービスを顧客に譲渡する場合、会社は売掛金として提示された金額を除いた契約資産を記録します。当社は、連結貸借対照表に契約資産を未請求売掛金として含めています。会社は、当社が無条件で対価を受ける権利を有する顧客に請求された金額の売掛金を記録します。会社は契約資産と売掛金の減損評価を行っていますが、現在のところ、減損損失は記録されていません。
時々、当社はASC 606の範囲内の契約を締結することがあります。これらの取り決めの条件には、通常、返金不可の前払いのライセンス料または前払いの研究開発サービス、開発、規制、および商業上のマイルストーンの支払い、およびライセンス製品の純売上高に対するロイヤルティの1つまたは複数の会社への支払いが含まれます。これらの支払いはそれぞれ、ライセンス収入とコラボレーション収益につながります。ただし、ライセンス製品の純売上高に対するロイヤリティからの収益は、ロイヤリティ収益として分類されます。
研究開発
研究開発に関連する支出は、発生した期間に支出されます。研究開発費は、会社の製品候補の開発に関連する内部費用と外部費の両方で構成されています。研究開発費には、給与と福利厚生、材料と消耗品、外部研究、前臨床および臨床開発費、株式ベースの報酬費用、施設費が含まれます。施設費には、主に家賃、光熱費、減価償却費の配分が含まれます。
特定の状況では、会社は、研究開発活動に使用するために将来受け取る予定の商品やサービスについて、ベンダーに返金不可の前払いをする必要があります。このような状況では、返金不可の前払い金は、将来の研究開発への代替用途がない場合でも、関連する商品やサービスが提供されるまで繰り延べられ、資産計上されます。
会社は継続的な研究費の見積もりを記録しています。未払負債の妥当性を評価する際、会社は、イベントの段階または完了、受け取った請求書、費用など、実施中の作業の進捗状況を分析します。報告期間の終了時に未収残高を決定する際には、重要な判断と見積もりが下される場合があります。実際の結果は、会社の見積もりと異なる場合があります。
当社は、製品候補を開発し商品化する権利をライセンスすることがあります。当社は、ライセンス中の取引ごとに、米国会計基準で定義されている「ビジネス」を構成するのに十分と思われるインプットとともに、プロセスまたはアクティビティを獲得したかどうかを評価します。米国会計基準で定義されている「ビジネス」は、アウトプットを生み出す能力を持つインプットとインプットに適用されるプロセスで構成されます。しかし、企業は通常持っています
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アウトプット、アウトプットは、統合された一連の活動がビジネスとして認められるためには必要ありません。事業を構成するのに十分なプロセスや活動を獲得していないと会社が判断した場合、前払い金やマイルストーンの支払いは、発生した期間に買収した研究開発として直ちに支出されます。
ワラント
当社は、ASC 480-10、負債と資本の両方の特性を持つ特定の金融商品の会計処理(「ASC 480-10」)またはASC 815-40、自己株式にインデックスされ、決済される可能性のあるデリバティブ金融商品の会計処理(「ASC 815-40」)に従って、発行済みワラントを負債または株式として会計処理します。ASC 480-10では、ワラントは強制的に償還可能で、現金、その他の資産、または可変数の株式での決済が必要な場合、負債とみなされます。ワラントがASC 480-10に基づく責任分類を満たさない場合、当社はASC 815-40の要件を考慮して、ワラントを負債と株式のどちらに分類すべきかを決定します。ASC 815-40では、現金での決済が必要な契約は、トリガーイベントの発生確率に関係なく、負債です。負債分類ワラントは、発行日および各報告期間の終了時に公正価値で測定されます。発行日以降にワラントの公正価値が変動した場合は、損益として連結損益計算書に記録されます。ワラントがASC 815-40に基づく責任分類を必要としない場合、ワラントを株式として分類する必要があると結論付けるために、当社は、ワラントが普通株式に連動しているかどうか、またワラントがASC 815-40またはその他の該当するGAAP基準に基づいて株式として分類されているかどうかを評価します。株式分類ワラントは発行日に公正価値で会計処理され、発行日以降は公正価値の変化は認められません。
株式ベースの報酬費用
当社は、株式ベースの報酬報奨をASC 718「報酬-株式報酬」(「ASC 718」)に従って会計処理しています。ASC 718では、制限付株式ユニットの付与やストックオプション報奨を含む、従業員と取締役へのすべての株式ベースの支払いを、付与日の公正価値に基づいて連結営業報告書に費用として計上することを義務付けています。当社は、ブラック・ショールズオプション価格モデルを使用して、付与されたストックオプションの公正価値を見積もっています。当社は、過去のボラティリティに基づいて予想される株式ボラティリティを推定しています。従業員に付与される当社のストックオプションの予定期間は、「普通の」オプションとみなされる特典については、「簡略化」方式で決定されています。会社は契約期間を使用して、非従業員に付与されるストックオプションの予想期間を決定します。リスクフリー金利は、報奨の付与時に有効だった米国財務省の利回り曲線を参照して、報奨の予定期間とほぼ同じ期間で決定されます。予想配当利回りは、当社が現金配当を支払ったことがなく、近い将来に現金配当を支払う予定もないという事実に基づいています。当社は、付与日の普通株式の価値を使用して、制限付株式報奨の公正価値を決定します。
当社は、関連するサービス期間(通常は権利確定期間)にわたって、従業員および非従業員に対する株式報奨の公正価値を定額制で支出します。当社は、付与時に没収額を見積もるのではなく、没収が発生した時点で計算しています。最終的に、権利確定期間中に計上される実際の費用は、権利が確定したオプションのみになります。
従業員の株式購入プランに基づく割引購入の報酬費用は、ブラックショールズモデルを使用してルックバック条項の公正価値に購入割引を加えたものを計算して測定され、提供期間中の報酬費用として認識されます。
業績ベースのマイルストーンを含む株式ベースのアワードについては、当社はアクセラレーテッド・アトリビューション・モデルに従って株式ベースの報酬費用を記録します。経営陣は、報告日現在の業績条件の期待満足度に基づいて、業績ベースのマイルストーンの達成が見込まれる時期を評価します。
所得税
当社は、不確実な税務上のポジションを認識して解決するために、可能性が高くない閾値を使用して不確実な税務上のポジションを会計処理しています。不確実な税務上の地位の評価は、法律の変更、確定申告において取られた、または取られると予想される税務上の立場の測定、監査対象事項の効果的な解決、新たな監査活動、税務上の立場に関連する事実や状況の変化などがありますが、これらに限定されません。
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1株当たり純損失
普通株主に適用される1株当たりの基本純利益は、普通株主に適用される純利益を、普通株式同等物を考慮せずに、その期間中に発行された加重平均株式数で割って計算されます。普通株主に適用される希薄化後の1株当たり純利益は、自己株式法と転換後の方法を使用して決定される、その期間に発行された普通株式同等物の希薄化効果を考慮して加重平均発行済株式数を調整して計算されます。普通株主に適用される希薄化後の1株当たり純損失の計算では、ストックオプション、権利確定されていない制限付株式ユニット、および新株予約権は普通株式同等物と見なされますが、その影響は希薄化防止になるため、普通株主に適用される希薄化後の1株当たり純損失の計算からは除外されます。したがって、普通株主に適用される基本および希薄化後の1株当たり純損失は、提示されたすべての期間で同じでした。
2024年3月31日および2023年3月31日現在の以下の未払いの事前積立新株予約権は、基本および希薄化後の1株当たり純損失の計算に含まれていました(注記10を参照)。
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3月31日の時点で、 |
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2024 |
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2023 |
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2020年の私募で発行された2020年の事前積立ワラント |
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2022年の私募で発行された2022年の事前積立ワラント |
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2023 2023年12月に発行された事前積立ワラント、直接募集 |
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合計 |
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以下の普通株式同等物は、記載された期間の普通株主に適用される希薄化後の1株当たり純損失の計算から除外されました。それらを含めると、希薄化防止効果が生じるためです。
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3月31日の時点で、 |
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2024 |
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2023 |
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ストック・オプション |
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未確定譲渡制限付株式ユニット |
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新株予約権* |
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合計 |
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* 2024年および2023年3月31日現在、これは以下で構成されています
3。コラボレーションと研究の取り決め
グローバル・ブラッド・セラピューティクスとのコラボレーション
2019年12月17日、当社は、現在ファイザーの子会社であるグローバル・ブラッド・セラピューティクス社(「GBT」)とライセンスおよびコラボレーション契約(「GBTコラボレーション契約」)を締結しました。これに従い、両当事者は、鎌状赤血球症とベータサラセミアの新しい小分子治療薬を開発するために、胎児ヘモグロビンを誘導する新しい標的を発見するための研究協力に合意しました。研究期間(「研究期間」)は、初期の期間でした
GBTコラボレーション契約の条件に従い、GBTは会社に$の前払いを支払いました
15
合意された研究予算に従って会社が負担しました。総額は約$になると予想されていました
同社はGBTに、コラボレーションから生じた化合物や製品を開発、製造、商品化するための当社の関連する知的財産権とノウハウに基づき、サブライセンス権付きの独占的なワールドワイドライセンスを取得するオプション(「オプション」)を付与しました。このオプションは、GBTコラボレーション契約の終了の発効日と同時に終了し、当社は
GBTコラボレーション収益
同社はGBTコラボレーション契約を分析し、それがASC 606の範囲内の顧客との契約であると結論付けました。
当社は、(i)GBTが最初の研究期間中に利用できる非独占的な研究ライセンスと、(ii)最初の研究期間中に提供される研究開発サービスを含む単一の履行義務を特定しました。非独占的な研究ライセンスでは、GBTが研究計画に基づいて開発された候補化合物を評価したり、研究期間中に割り当てられた作業を行ったりすることしかできませんでした。GBTは、データパッケージ情報の提供を含め、当社が実施する研究開発サービスがなければ、非独占的な研究ライセンスから何の利益も得ることができませんでした。そのため、これら2つの約束は複合アウトプット(GBTがオプション行使の決定を下せるようにするデータパッケージの提供)へのインプットであり、単一の履行義務(非独占的な研究ライセンスと研究開発サービスの履行義務)にまとめられています。
ASC 606では、約束された商品やサービスを顧客に譲渡して履行義務を果たした場合にのみ、企業に収益を認識するよう義務付けています。商品またはサービスは、顧客が支配権を獲得したときに譲渡されたと見なされます。非独占的な研究ライセンスと研究開発サービスは1つの履行義務であるため、この取り決めの全体的な目的は当社がサービスを実施することであるため、サービスが実施され、GBTがサービスの恩恵を受けるまでの期間にわたって履行義務を果たすと判断しました。研究開発サービスはインプット方式で提供されるため、研究開発活動に関連して発生する費用と、履行義務を果たすために将来発生すると予想される費用に応じて、当社は履行義務に関連する収益を認識しています。支配権の移転はこの時期に行われ、履行義務の履行に向けた進捗状況を測る最良の尺度です。
4。現金、現金同等物、有価証券
現金同等物は流動性の高い投資で、購入時に元の満期が3か月以下の現金に簡単に転換できます。有価証券とは、購入時の当初の満期が90日を超える有価証券です。当社は、これらの有価証券を売却可能として分類し、添付の要約連結貸借対照表に公正価値で記録します。未実現利益または未実現損失は、その他の包括損失の累計に含まれます。額面価格からの保険料または割引は、原証券の有効期間中の利息収入に償却されます。
2024年3月31日および2023年12月31日現在、現金、現金同等物および有価証券は以下のとおりです(千単位)。
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未実現 |
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未実現 |
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フェア |
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2024年3月31日 |
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償却コスト |
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利益 |
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損失 |
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価値 |
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現金および現金同等物: |
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現金とマネーマーケットファンド |
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市場性のある証券: |
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米国財務省の債務-期限が1年以内 |
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合計: |
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未実現 |
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未実現 |
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フェア |
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2023年12月31日 |
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償却コスト |
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利益 |
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損失 |
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価値 |
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現金および現金同等物: |
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現金とマネーマーケットファンド |
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合計 |
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有価証券は営業上のニーズに合わせて売却することもできますが、通常は満期まで保有されます。売却された有価証券の費用は、実現損益を記録する目的で、特定の識別方法に基づいて決定されます。2024年と2023年3月31日に終了した3か月間に、
2024年3月31日現在、購入時の満期が1年以下の有価証券は、添付の要約連結貸借対照表の流動資産に表示されています。
5.公正価値の測定
2024年3月31日および2023年12月31日現在、定期的に公正価値で測定された資産と負債は次のとおりです(千単位)。
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アクティブ |
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観察可能 |
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観察不能 |
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マーケット |
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インプット |
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インプット |
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説明 |
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2024年3月31日 |
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(レベル 1) |
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(レベル 2) |
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(レベル 3) |
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資産: |
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現金および現金同等物: |
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現金とマネーマーケットファンド |
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市場性のある証券: |
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米国財務省の債務-期限が1年以内 |
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合計 |
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負債: |
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保証責任 |
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合計 |
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アクティブ |
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観察可能 |
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観察不能 |
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マーケット |
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インプット |
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インプット |
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説明 |
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2023年12月31日 |
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(レベル 1) |
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(レベル 2) |
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(レベル 3) |
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資産: |
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現金および現金同等物: |
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現金とマネーマーケットファンド |
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合計 |
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— |
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負債: |
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保証責任 |
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合計 |
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新株予約権の公正価値の決定に使用される前提条件
当社は、最大で合計購入する新株予約権を発行しました
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会社の営業報告書に記録されている公正価値の変動を含む、各報告日の新株予約権。2022年の新株予約権と2020年の新株予約権の評価は、公正価値階層のレベル3に該当し、会社の基礎となる普通株式の公正価値の影響を受けます。
新株予約権の公正価値を記録するために使用されるブラック・ショールズ価格モデルの前提条件の概要は次のとおりです。
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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株価 |
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$ |
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リスクフリーの平均金利 |
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平均期待寿命(年単位) |
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平均予想ボラティリティ |
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% |
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% |
定期的に公正価値で測定されるレベル3の負債の変動
次の表は、2024年3月31日に終了した3か月間および2023年12月31日に終了した年度における当社のレベル3ワラント負債の変化(千単位)を反映しています。
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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期首時点のワラント負債の公正価値 |
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公正価値の変動 |
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期末時点のワラント負債の公正価値 |
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6。制限付き現金
2024年3月31日と2023年12月31日のそれぞれの時点で、会社の資産は
本社リースの締結に関連して、会社は家主に金額の信用状を提出する必要がありました
次の表は、2024年および2023年3月31日現在の当社の要約連結キャッシュフロー計算書に記載されている金額(千単位)の合計に達する、要約連結貸借対照表に報告された現金、現金同等物および制限付現金の調整を示しています。
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3 月 31 日 |
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2024 |
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2023 |
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現金および現金同等物 |
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制限付き現金 |
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現金、現金同等物および制限付現金の合計 |
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7。オックスフォードファイナンスローン契約
2020年2月12日、当社はOxford Finance LLC(以下「貸主」)と貸付担保契約(「貸付契約」)を締結しました。ローン契約によると、元本総額が$までのタームローン
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特定の手数料の支払い、利息のみの期間をさらに延長して
会社は$の施設使用料を支払いました
ローン契約に関連して、当社は、知的財産(ただし、知的財産の支払いおよび収益の権利を含む)を除き、現在所有または今後取得される当社のすべての私有財産の担保権と、知的財産に関する否定的な質権を、貸主に付与しました。ローン契約には、会社の特定の債務不履行、表明、保証、および非財務契約も含まれています。
最初のトランシェの発行に関連して、当社は購入する貸主新株予約権を発行しました
オックスフォードワラントは、発行された普通株式とは別に行使可能で、法的に切り離せる独立した金融商品であり、発行された普通株式とは別に行使でき、直ちに行使でき、会社が株式を買い戻す義務を具体化せず、保有者が行使時に一定数の普通株式を受け取ることができるため、永久株式の構成銘柄として分類されます。さらに、オックスフォード新株予約権は価値や返品を保証しません。
2024年3月31日現在の当社の将来のローン支払額の最低総額(千単位)は次のとおりです。
2024年12月31日に終了する9か月間 |
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$ |
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2025年12月31日に終了する年度 |
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2026年12月31日に終了する年度 |
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最低支払額合計 |
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未償却の少ない負債割引 |
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さらに、最終手数料の累積増加 |
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現在の部分が少ない |
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( |
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長期債務 |
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$ |
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8。未払経費
2024年3月31日および2023年12月31日現在の未払費用は以下のとおりです(千単位)。
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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外部研究と前臨床開発 |
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従業員の報酬と福利厚生 |
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専門家手数料 |
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施設とその他 |
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未払費用 |
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19
9。コミットメントと不測の事態
オペレーティングリース
2019年1月8日、当社はおよそ
本社リースの締結に関連して、会社は家主に金額の信用状を提出する必要がありました
ザ・カンパニー
以下は、2024年3月31日現在のオペレーティングリース負債の帳簿価額と調整された年間割引前キャッシュフロー(千単位)の満期分析です。
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金額 |
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2024年12月31日に終了する9か月間 |
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2025年12月31日に終了する年度 |
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2026年12月31日に終了する年度 |
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2027年12月31日に終了する年度 |
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2028年12月31日に終了する年度およびそれ以降 |
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最低リース料総額 |
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帰属(帰属)利息が少ない |
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リース負債総額 |
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$ |
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次の表は、2024年3月31日現在の当社のオペレーティングリースの総リース費用と、このリースの加重平均情報(千単位)の概要を示しています。
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2024年3月31日に終了した3か月間 |
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リース費用: |
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オペレーティングリース費用 |
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負債の測定に含まれる金額に対して支払われる現金: |
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オペレーティングリースによる営業キャッシュフロー |
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その他の情報: |
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2024年3月31日に終了した3か月間 |
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加重平均残存リース期間(年単位)-オペレーティングリース |
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加重平均割引率-オペレーティングリース |
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ASC 842の採用後、当社には資産の使用権とリース負債があり、その結果、一時的な税差額が計上されます。この一時的な税額差は、使用権資産と関連するリース負債を認識した結果ですが、そのような資産と負債には対応する課税基準がありません。
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資産購入契約
オルセニックス、合同会社
2020年12月4日、当社はOrsenix, LLC(「Orsenix」)と資産購入契約(「資産購入契約」)を締結しました。これに基づき、当社は、新しい経口形態の三酸化ヒ素(当社ではSY-2101と呼んでいます)に関連するOrsenixの資産を取得しました。資産購入契約の条件に基づき、会社はOrsenixに支払う必要があります。
会社の商業マイルストーンの支払い義務は、SY-2101が初めて商業的に販売されてから10周年を過ぎると失効します。資産購入契約では、当該期間中に米国でAPL用SY-2101を開発および商品化するために商業的に合理的な努力を払い、取引終了3周年またはそれ以前にSY-2101の第3相臨床試験の最初の患者に投与するために商業的に合理的な努力を払うことが義務付けられています。ただし、当社は、取得した資産を自らの決定どおりに運用する独自の裁量権を有します。SY-2101の将来の代替用途が確立される前に行われた将来のマイルストーンの支払いについては、会社が費用を負担します。SY-2101の将来の代替用途が確立され次第、当社は、SY-2101の帳簿価額に加えて、マイルストーンの支払いを資産計上します。
ライセンス契約
TMRC (株)株式会社。
2015年9月、当社はTMRC株式会社と独占ライセンス契約を締結しました。Ltd.(「TMRC」)は、北米とヨーロッパでがん治療用のタミバロテンを開発し、商品化する予定です。この契約は2016年4月に修正および改訂され、2021年1月にさらに修正され、会社のライセンス対象地域が中南米、オーストラリア、イスラエル、ロシアにまで拡大されました。
このライセンスと引き換えに、会社は$の返金不可の前払いに同意しました
同社はまた、TMRCと供給管理契約を締結しました。この契約に基づき、当社は生産されるタミバロテン1キログラムごとに手数料を支払うことに合意しました。会社が負担しました
10。株主資本
引受登録直接募集による有価証券の発行
2023年12月、当社は
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当社は、2023年のプレファンドワラントは独立した金融商品であると判断しました。なぜなら、それらは法的に切り離すことができ、オファリングで売却された普通株式とは別に行使できるからです。そのため、当社は2023年のプレファンドワラントを評価して、それらがASC 480のガイダンスに基づく責任分類を必要とする商品であるかどうかを判断しました。しかし、当社は、2023年のプレファンドワラントは、その特性上、ASC 480の範囲内の負債ではないと結論付けました。さらに、当社は、2023年のプレファンドワラントは、初期純投資がない、またはほとんど投資しないという基準を満たしていないため、ASC 815に基づくデリバティブの定義を満たしていないと判断しました。したがって、当社は、適切な取り扱いを決定するために、ASC第815-40号「企業の自己資本契約」のガイダンスを基準に2023年のプレファンドワラントを評価しました。当社は、2023年のプレファンド新株予約権はどちらも自社株に連動しており、株式分類に関する他のすべての条件を満たしていると結論付けました。したがって、当社は2023年のプレファンドワラントを永久株式として分類しています。
私募による有価証券の発行
2022年9月16日、当社は私募を発行しました(「2022年の私募」)
2020年12月8日、私募により(「2020年の私募金」)、当社は
当社が関与する特定の基本取引の場合、2022年のワラントと2020年のワラントの保有者は、特定のインプットを用いて、ブラック・ショールズの評価額に基づいて支払いを行うよう会社に要求することができます。2022年プレファンドワラントと2020年のプレファンドワラントの保有者には、同様の権利はありません。したがって、当社は2022年のワラントと2020年のワラントを負債として計上し、2022年の事前積立ワラントと2020年のプレファンドワラントは永久持分基準の分類を満たしていました。2022年のプレファンドワラントと2020年のプレファンドワラントは、法的に切り離すことができ、発行された普通株式とは別に行使できる独立した金融商品であり、直ちに行使でき、会社が株式を買い戻す義務を具体化せず、保有者が行使時に一定数の普通株式を受け取ることができるため、永久株式の構成要素として分類されます。さらに、2022年の事前積立ワラントと2020年の事前積立ワラントは、価値や返品を保証するものではありません。発行時の2022年のワラントと2020年のワラントの当初の公正価値は$でした
11。株式ベースの支払い
2016年の従業員株式購入制度
2016年の従業員株式購入制度(「2016 ESPP」)は、2015年12月15日に取締役会で採択され、2016年6月17日に株主によって承認され、2016年7月6日のIPO終了時に発効しました。2016年のESPPに基づいて発行予定の当社の普通株式の数
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2025暦年までの各暦年の初日に、(i)の最小値に等しい金額が自動的に増加します
2022 インダクション・ストック・インセンティブ・プラン
2022年1月25日、当社の取締役会は2022年の誘導株式インセンティブ制度(「2022年計画」)を採択しました。これに基づき、当社は非法定ストックオプション、株式評価権、制限付株式、制限付株式ユニット、その他の株式ベースの報奨を付与することができます。2022年プランに基づく報奨は、(i)以前は会社の従業員または取締役ではなかった人、または(ii)正真正銘の非雇用期間の後に会社で雇用を開始する人にのみ付与できます。いずれの場合も、個人が会社に入社するための誘因として、またナスダック株式市場規則5635(c)(4)の要件に従って行われます。2023年1月、当社の取締役会は2022年計画を修正し、付与できる株式の総数を増やしました。
2022年の株式インセンティブプラン
2022年の株式インセンティブプラン(「2022 EIP」)は、2022年7月14日に取締役会で採択され、株主によって承認され、2022年9月15日に発効しました。2022年のEIPは、2016年の株式インセンティブ制度(「2016年制度」)に取って代わりました。2016年プランで未払いのオプションやアワードはすべて未払いで有効でした。2022年のEIPに基づき、当社はインセンティブストックオプション、非法定ストックオプション、株式評価権、制限付株式、制限付株式ユニット、その他の株式ベースの報奨を付与する場合があります。2024年3月31日現在、
ストックオプション
権利確定要件を含むストックオプション契約の条件は、該当するプランの規定に従い、取締役会によって決定されます。会社が付与するストックオプションアワードは通常、権利が確定します
2023年12月31日および2024年3月31日現在のストックオプションの状況と、2024年3月31日に終了した3か月間の変更の概要を以下に示します。
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集計 |
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加重 |
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残り |
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固有の |
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平均 |
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契約上 |
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価値 |
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株式 |
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行使価格 |
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人生 (年単位) |
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2023年12月31日時点で未払い |
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キャンセルされました |
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2024年3月31日時点で未払い |
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2024年3月31日に行使可能です |
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あった
2024年3月31日現在、ドルがありました
制限付株式ユニットと制限付株式報酬
時々、会社の取締役会の承認を得て、特定の従業員に期間ベースの権利確定基準で制限付株式ユニットが付与されています。これらの制限付株式ユニットの大部分は、毎年
23
どの賞が毎年授与されるかは
当社は、特定の臨床開発マイルストーンの達成時に権利確定が行われる業績ベースの制限付株式ユニットを経営陣に付与しています。これらの業績ベースの制限付株式ユニットに関連する株式ベースの報酬費用は、権利確定条件の達成が見込めるようになったときに計上されます。当社は、2024年3月31日に終了した3か月間、業績ベースのマイルストーンの達成に関連する株式ベースの報酬費用を計上しませんでした。
2023年12月31日および2024年3月31日現在の制限付株式ユニットおよび制限付株式報奨の状況、および2024年3月31日に終了した3か月間の変更の概要を以下に示します。
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株式 |
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対象です |
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制限付株式 |
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加重 |
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制限付株式 |
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平均助成金 |
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アワード |
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日付公正価値 |
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2023年12月31日時点で未払い |
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付与されました |
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没収 |
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2024年3月31日時点で未払い |
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2024年3月31日現在、ドルがありました
株式報酬費用
次の表は、従業員および非従業員に付与されるストックオプション、制限付株式ユニット、制限付普通株式の株式ベースの報酬費用と、当社の要約連結営業報告書に記録されている2016年のESPPをまとめたものです。
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3月31日に終了した3か月間 |
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2024 |
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2023 |
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研究開発 |
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一般と管理 |
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株式報酬費用の総額 |
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12。その後のイベント
2024年5月9日、当社はオックスフォードとのローン契約のさらなる修正(「ローン修正」)を締結しました。このローン修正条項に基づき、オックスフォードは、とりわけ、(i) 会社が利用できるタームローンの総額をドルからドルに増やすために、ローン契約を変更することに同意しました
24
アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析
当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析は、フォーム10-Qまたは四半期報告書のこの四半期報告書、および2024年3月27日に証券取引委員会(SEC)に提出した2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に含まれる監査済み財務情報とその注記と併せて読む必要があります。、または2023年の10-K。当社の実際の結果や特定の出来事のタイミングは、将来の見通しに関する記述に記述、予測、予想、または示された結果とは大きく異なる場合があります。将来の見通しに関する記述は将来の業績を保証するものではなく、当社の実際の業績、財政状態と流動性、および当社が事業を展開する業界の発展は、この四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述と大きく異なる可能性があることを警告します。さらに、当社の経営成績、財政状態と流動性、および当社が事業を展開する業界の発展が、この四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述と一致していても、将来の業績や発展を予測できない場合があります。
次の情報および将来の見通しに関する記述も、2023年10-Kおよびこの四半期報告書の「リスク要因」という見出しで特定されたリスクに照らして検討する必要があります。私たちの将来の見通しに関する記述は、作成日時点でのみ述べられているため、過度に信頼しないように注意してください。当社は、法律およびSECの規則で特に義務付けられている場合を除き、当社の期待、そのような記述の基礎となる出来事、条件、状況の変化を反映するため、または実際の結果が将来の見通しに関する記述に記載されているものと異なる可能性に影響を与える可能性のある変化を反映するために、そのような記述を公に更新または改訂する義務を一切負いません。
[概要]
私たちは、血液悪性腫瘍患者の最前線治療のための新しい標準治療の開発に取り組んでいるバイオ医薬品企業です。他のターゲットを絞ったアプローチがほとんどできなかった血液疾患の患者を支援したいというモチベーションのもと、選択的レチノイン酸受容体アルファ(RaRA)アゴニストであるタミバロテンを開発しています。そのために、ゲノム的に定義された高血清患者のサブセットを対象に、タミバロテンとアザシチジンの併用を評価する第3相臨床試験であるSELECT-MDS-1を実施しています。リスクの高い骨髄異形成症候群(HR-MDS)。そのために、タミバロテンとベネトクラックスの併用を評価するランダム化第2相臨床試験であるSELECT-AML-1を実施しています。アザシチジンは、新たに急性骨髄性白血病(AML)と診断され、標準集中化学療法には適していない患者のゲノム的に定義されたサブセットに含まれています。
2020年12月に開催された第62回米国血液学会年次総会および博覧会で、標準の集中化学療法には適さない新たに診断されたAML患者、および以下を使用してプロスペクティブセレクションされた再発または難治性のAML患者を対象に、タミバロテンとアザシチジンの併用の安全性と有効性を評価する完全登録済みの第2相臨床試験のデータを発表しました。私たち独自のRARA、rARaをコードする遺伝子、バイオマーカー。2020年10月1日のデータカットオフ時点で、RARA遺伝子の過剰発現の有無にかかわらず、新たに診断された51人の不適合AML患者が安全性分析の対象となりました。これらの患者の中で、アザシチジンと併用したタミバロテンは一般的に耐容性が高く、アザシチジン単剤と同等の骨髄抑制率を含め、単剤で投与した場合と比べて毒性が増加したという証拠はありませんでした。データカットオフの時点で、臨床反応として評価可能なRARA過剰発現の患者18人のうち、50%の患者が完全奏効(CR)を達成し、11%の患者が血球数の回復(cRI)が不完全な完全奏効を達成し、合計CR/CRI率は61%でした。最初のCR/CRI反応までの期間の中央値は1.2か月、CR/CRI反応期間の中央値は10.8か月、CRまたはCRIを達成した患者の全生存(OS)の中央値は18.0か月でした。データカットオフの時点で、臨床反応について評価可能なRARA過剰発現のない28人の患者のうち、全体の奏効率は43%、CR/CRI率は32%で、25%の患者がCRを達成し、7%の患者がCRIを達成しました。最初のCR/CRI反応までの期間の中央値は3.0か月で、CR/CRI反応期間の中央値は10.3か月でした。米国とヨーロッパでは毎年約25,000人の患者が不適格なAMLと診断されており、全AML患者の世界市場全体は、2028年までに約75億ドルに成長すると予想しています。
これらのデータと、現在もまだ満たされていないニーズの高い分野の評価に基づいて、タミバロテンとアザシチジンの併用を、新たに診断されたHR-MDS患者(SELECT-MDS-1)を対象とした登録を可能にする第3相臨床試験に進めました。HR-MDSはAMLと密接に関係している血液悪性腫瘍で、HR-MDS患者の約50%がRARAを過剰発現していると考えています。米国とヨーロッパでは毎年約18,500人の患者がHR-MDSと診断されていると考えており、すべてのリスクグループの骨髄異形成症候群(MDS)患者の世界市場は、2028年までに約47億ドルに成長すると予想しています。SELECT-MDS-1試験では、RARA過剰発現と新たに診断されたHR-MDS患者を二重盲検プラセボ対照試験デザインで評価しています。2:1でランダム化され、タミバロテンを投与されます
25
それぞれアザシチジンとの併用、またはプラセボとアザシチジンとの併用。主要な有効性エンドポイントは、片側アルファが0.025の実験群と対照群のCR率の差を検出するために、190人の患者を対象に、90%を超える検出力を提供します。米国食品医薬品局(FDA)は、寛解の持続性に関する裏付けとなるデータとともに、新たに診断されたHR-MDSの治療の完全承認または早期承認のどちらにおいても、CR率は許容できる有効性エンドポイントであることを表明しています。FDAからのフィードバックを受けて、私たちは2023年3月にSELECT-MDS-1臨床試験プロトコルを修正し、合計約550人の患者を対象としました。これにより、OSを主要な副次的評価項目として評価できるようになりました。これにより、将来、迅速承認を完全承認に変換するために必要な場合に、この試験を確認研究として使用できるようになります。修正された臨床試験プロトコルは、実験群と対照群の間の主要な副次的エンドポイントのOS率の差を検出するために、検出力が80%で設計されており、片側アルファも0.025です。2023年1月、FDAは、新たにHR-MDSと診断された成人のRARA過剰発現陽性の治療薬として、タミバロテンとアザシチジンの併用をファストトラック指定しました。2024年の第1四半期に、CRの一次エンドポイント分析に必要な190人の患者の登録を完了しました。さらに、SELECT-MDS-1試験では、登録された患者の最初の50%を対象に、分析に基づいた主要エンドポイントの事前に指定された暫定的な無益性分析に合格しましたが、私たちにはわかりませんでした。分析は独立したデータ監視委員会によって行われ、安全性に関する兆候はないことも指摘され、試験を変更せずに継続するよう推奨されました。2024年の第4四半期半ばまでに、SELECT-MDS-1試験の重要なCRデータを報告する予定です。
さらに、新たに診断されたRARAの過剰発現陽性で不適格なAML患者を対象に、ベネトクラックスとアザシチジンと組み合わせたタミバロテンを開発しています。現在進行中のSELECT-AML-1として知られる第2相臨床試験では、試験のランダム化部分で使用するトリプレットの投与計画を確認するために、単群の安全性リードインを設けました。ランダム化部分では、約80人の患者を対象に、ベネトクラックスおよびアザシチジンと組み合わせたタミバロテンの安全性と有効性を、ベネトクラックスおよびアザシチジンと比較して評価しています。1:1。この試験では、ベネトクラックスとアザシチジンに反応しない対照群の患者の救済戦略として、トリプレットを評価しています。この試験の主要評価項目はCR/CRI率で、実験群と対照群の違いを検出するために80%で試験を実施しています。2022年12月に、SELECT-AML-1の安全リードイン部分からのデータを報告しました。データカットオフの時点で、RARAの過剰発現陽性と新たに診断された不適格な患者8人が試験に登録されました。そのうち6人は奏効を評価できました。この集団では、承認された用量でタミバロテンをベネトクラックスとアザシチジンと組み合わせて投与したところ、ベネトクラックスとアザシチジンの二重併用と比較して毒性が増加したという証拠は見られませんでした。これには、この集団におけるベネトクラックスとアザシチジンの報告と同等だった骨髄抑制率が含まれます。これらの患者のうち、CR/CRI率は83%で、CRを達成した2人の患者(33%)とCRIを達成した3人の患者(50%)で構成されていました。これらのデータは、SELECT-AML-1試験のランダム化部分を開始するという私たちの決定を裏付けています。
2023年12月6日、SELECT-AML-1のランダム化された部分からの初期データを発表しました。2023年11月13日現在、RARAの過剰発現陽性と新たに診断された不適当なAML患者23人が、奏効が評価可能な19人を含め、試験のランダム化部分に登録されました。タミバロテン、ベネトクラックス、アザシチジンの併用で治療された反応評価可能な患者(9人中9人)のCR/CRI率は、ベネトクラックスとアザシチジンの対照群で治療された患者の70%(10人中7人)で100%でした。タミバロテン、ベネトクラックス、アザシチジンの併用で治療された9人の反応評価対象患者のうち7人(78%)がCRを達成し、2人の患者(22%)がCRIを達成しました。対照群で治療された10人の反応評価可能な患者のうち3人(30%)がCRを達成し、4人の患者(40%)がCRIを達成しました。CR/CRI反応までの期間の中央値は、タミバロテン、ベネトクラックス、アザシチジンの併用で治療された患者では21日(14〜28日)でしたが、対照で治療された患者では25日(17〜56日)でした。サイクル1の終わりまでに、トリプレット群の患者の100%がCR/CRIに到達しましたが、患者の60%と比較して、ダブレットコントロールアーム。この研究の安全性重視の部分での以前の臨床経験と同様に、承認された用量のベネトクラックスとアザシチジンと組み合わせて投与されたタミバロテンは一般的に耐容性が高く、全体的な安全性プロファイルでは、ベネトクラックスとアザシチジンの二重併用療法による治療と比較して、付加的な毒性作用や新しい安全性シグナル、または骨髄抑制の増加の証拠は見られませんでした。非血液学的有害事象の大部分は低悪性度で可逆的であり、重篤な有害事象の発生率は研究群間で同等でした。データカットオフの時点で、タミバロテン、ベネトクラックス、アザシチジンの併用で治療された患者では66日間(8〜188の範囲)、対照群で治療された患者では75日(7〜227の範囲)の曝露量は治療群全体で同等でした。患者は、奏効期間、疾患陰性反応の残存が最小限、および生存期間について追跡されます。
2024年4月、FDAは、75歳以上で集中導入化学療法の使用を妨げる併存疾患のある成人を対象としたFDA承認の検査で検出された、RARA遺伝子過剰発現を伴う新たに診断されたAMLの治療薬として、ベネトクラックスおよびアザシチジンと組み合わせたタミバロテンにファストトラック指定を与えました。私たちは引き続きSELECT-AML-1に患者を登録しており、2024年の第3四半期には、試験のランダム化部分から40人以上の患者を対象とした事前に指定された分析から得られた臨床活性と忍容性のデータを報告する予定です。
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資金調達
2023年12月21日、当社は普通株式合計4,939,591株を1株あたり4.42ドルの価格で発行および売却しました。また、普通株式の代わりに、事前積立ワラントを選択した特定の投資家に、事前積立ワラントを選択して当社の普通株式合計5,242,588株を事前積立ワラント1株あたり4.419ドルの価格で購入しました。引受公募の結果、総収入は約約320万ドルの引受手数料およびその他の取引費用を差し引く前の4,500万ドル。この募集は、2023年12月18日に当社とCowen and Company, LLC、またはCowen、およびパイパー・サンドラー・アンド・カンパニーとの間の引受契約に従って行われました。引受契約に従い、引受人は当社から普通株式を1株あたり4.1548ドルの価格で購入し、事前積立ワラントは各事前積立ワラントの基礎となる1株あたり4.15386ドルの価格で当社から購入しました。2023年4月6日にSECに提出され、2023年4月28日にSECによって発効が宣言されたフォームS-3の棚登録届出書に従って、普通株式と事前積立新株予約権の行使により発行可能な普通株式が発行されます。
金融業務の概要
収入
現在まで、製品販売から収益を上げておらず、当面の間、製品販売から収益を生み出す予定もありません。2024年3月31日に終了した3か月間、収益は確認されませんでした。2023年3月31日に終了した3か月間で、グローバル・ブラッド・セラピューティクス(GBT)とのコラボレーションによる収益は300万ドルでした。GBTとのコラボレーションは2023年10月に終了しました。それ以降、GBTからのコラボレーション収益は計上されない予定です。
経費
研究開発費用
研究開発費は、主に、製品候補の前臨床および臨床開発を含む、当社の研究活動にかかる費用で構成されています。これには以下が含まれます。
研究開発費は発生時に支出されます。研究開発活動に使用するために将来受領される予定の商品またはサービスについてベンダーに行われた返金不可の前払いは、将来の研究開発への代替用途がない場合でも、関連する商品またはサービスが提供されるまで、繰り延べられ、資産計上されます。
私たちは通常、研究開発プログラム全体で従業員、コンサルタント、インフラのリソースを活用しています。私たちは、製品候補または開発プログラムごとに外部委託された開発費用を追跡しますが、人件費、その他の内部費用、または特定の外部コンサルタント費用を特定の製品候補または開発プログラムに割り当てません。
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次の表は、2024年および2023年3月31日に終了した3か月間のプログラム別の外部研究開発費と、プログラムに割り当てられなかった経費(千単位)をまとめたものです。
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3 か月が終了 |
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3 月 31 日 |
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|||||
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2024 |
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2023 |
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タミバロテンの外部費用 |
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$ |
16,477% |
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|
$ |
13,357 |
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SY-5609プログラムの外部費用 |
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135 |
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1,318 |
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SY-2101プログラムの外部費用 |
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636 |
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1,913 |
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その他の研究プログラムの外部費用 |
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390 |
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1,532 |
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従業員関連の費用(株式ベースの報酬を除く) |
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4,702 |
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7,527 |
|
株式ベースの報酬 |
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971 |
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1,267 |
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施設やその他の費用 |
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1,344です |
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1,847 |
|
研究開発費の合計 |
|
$ |
24,655です |
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|
$ |
28,761 |
|
タミバロテンを含む臨床試験を進めるため、近い将来、多額の研究開発費が発生すると予想しています。現時点では、タミバロテンや将来の製品候補の開発を完了するために必要な取り組みの性質、時期、費用を合理的に見積もったり、知ることはできません。また、製品候補の販売から実質的な純キャッシュインフローがいつ始まるかを予測することもできません。これは、次のような不確実性を含む、そのような製品候補の開発に関連する多くのリスクと不確実性によるものです。
製品候補の開発に関するこれらの変数の結果のいずれかの変化は、これらの製品候補の開発に関連するコストとタイミングに大きな変化をもたらす可能性があります。たとえば、FDAやその他の規制当局が、予定されていた臨床試験の開始を延期したり、私たちに要求したりした場合
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現在の予定を超える臨床試験やその他の試験を実施したり、予定している臨床試験への登録が大幅に遅れたりした場合、製品候補の臨床開発を完了するために多額の追加財源と時間を費やす必要が生じる可能性があります。
一般管理費
一般管理費は、主に、役員、財務、情報技術、および管理機能の担当者の給与およびその他の関連費用(株式ベースの報酬を含む)で構成されています。その他の重要な費用には、研究開発費には含まれていない企業施設費、特許や企業問題に関連する弁護士費用、会計およびコンサルティングサービスの費用などがあります。
利息収入
利息収入は、当社の現金、現金同等物、および有価証券への投資に対する利息収入(関連する保険料や割引の償却を含む)で構成されます。
支払利息
支払利息には、利息、負債割引の償却、未払ローンに関連する繰延融資費用の償却、およびファイナンスリース契約の利息が含まれます。
ワラント負債の公正価値の変動
ワラント負債の公正価値の変動は、各報告期間の終了時に当社のワラント負債の公正価値を再測定した結果です。
重要な会計方針と見積もり
当社の経営陣による当社の財政状態と経営成績の議論と分析は、米国の一般に認められた会計原則、または米国会計基準に従って作成された財務諸表に基づいています。これらの財務諸表を作成するには、報告された資産、負債、収益、費用の金額と、財務諸表における偶発資産と負債の開示に影響する判断と見積もりを行う必要があります。私たちは、過去の経験、既知の傾向や出来事、そして状況下では妥当と思われるその他のさまざまな要因に基づいて見積もりをしています。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと異なる場合があります。私たちは継続的に、状況、事実、経験の変化に照らして判断と見積もりを評価します。見積もりの大幅な修正の影響は、もしあれば、見積もりの変更日から将来的に財務諸表に反映されます。
私たちの最も重要な会計方針は、収益認識、未払研究開発費、株式ベースの報酬に関するものだと考えています。2023年の10-Kで説明したように、当社の重要な会計方針に大きな変更はありませんでした。
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業務結果
2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間の比較
次の表は、2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の当社の経営成績と、それらの項目の変動をドル(千単位)にまとめたものです。
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3月31日に終了した3か月間 |
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|||||||
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2024 |
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2023 |
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ドル変更 |
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% 変更 |
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||||
運用明細書データ: |
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||||
収入 |
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$ |
— |
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$ |
2,954 |
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|
$ |
(2,954 |
) |
|
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(100) |
) |
% |
営業経費: |
|
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||||
研究開発 |
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|
24,655です |
|
|
|
28,761 |
|
|
|
(4,106) |
) |
|
|
(14) |
) |
% |
一般と管理 |
|
|
6,266 |
|
|
|
7,405 |
|
|
|
(1,139) |
) |
|
|
(15) |
) |
% |
営業費用の合計 |
|
|
30,921 |
|
|
|
36,166% |
|
|
|
(5,245) |
) |
|
|
(15) |
) |
% |
事業による損失 |
|
|
(30,921) |
) |
|
|
(33,212) |
) |
|
|
2,291 |
|
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(7) |
) |
% |
利息収入 |
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1,546 |
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1,775 |
|
|
|
(229) |
) |
|
|
(13) |
) |
% |
支払利息 |
|
|
(1,307) |
) |
|
|
(1,217) |
) |
|
|
(90) |
) |
|
|
7 |
|
% |
ワラント負債の公正価値の変動 |
|
|
26,974 |
|
|
|
8,865 |
|
|
|
18,109 |
|
|
|
204 |
|
% |
純損失 |
|
$ |
(3,708) |
) |
|
$ |
(23,789) |
) |
|
$ |
20,081 |
|
|
|
(84) |
) |
% |
収入
2024年3月31日に終了した3か月間、収益は確認されませんでした。2023年3月31日に終了した3か月間で、300万ドルの収益を記録しました。これはすべてGBTとのコラボレーションによるものです。
研究開発経費
研究開発費は、2023年3月31日に終了した3か月間の2,880万ドルから、2024年3月31日に終了した3か月間の2,470万ドルに約410万ドル、つまり 14% 減少しました。次の表は、2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間の研究開発費と、それらの項目の変更点をドル(千単位)にまとめたものです。
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3月31日に終了した3か月間 |
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|||||||
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2024 |
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2023 |
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ドル変更 |
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|
% 変更 |
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||||
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||||
外部の研究開発 |
|
$ |
16,502 |
|
|
$ |
15,607 |
|
|
$ |
895 |
|
|
|
6 |
|
% |
従業員関連の費用(株式ベースの報酬を除く) |
|
|
4,702 |
|
|
|
7,527 |
|
|
|
(2,825) |
) |
|
|
(38) |
) |
% |
株式ベースの報酬 |
|
|
971 |
|
|
|
1,267 |
|
|
|
(296) |
) |
|
|
(23) |
) |
% |
コンサルティング、ライセンス、専門家の手数料 |
|
|
1,136 |
|
|
|
2,513 |
|
|
|
(1,377) |
) |
|
|
(55) |
) |
% |
施設やその他の費用 |
|
|
1,344です |
|
|
|
1,847 |
|
|
|
(503) |
) |
|
|
(27) |
) |
% |
研究開発費の合計 |
|
$ |
24,655です |
|
|
$ |
28,761 |
|
|
$ |
(4,106) |
) |
|
|
(14) |
) |
% |
研究開発費の変動は、主に、次のような主要な臨床プログラムの推進に関連する活動によるものでした。
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一般管理費
一般管理費は、2023年3月31日に終了した3か月間の740万ドルから、2024年3月31日に終了した3か月間の630万ドルに約110万ドル、つまり 15% 減少しました。一般管理費の変化は、主に施設経費、コンサルティング費の減少、および2023年第4四半期の事業再編に伴う人員削減によるものです。
利息収入
利息収入は通常、現金、現金同等物、および有価証券への投資から得られました。2023年3月31日に終了した3か月間と比較して、2024年3月31日に終了した3か月間の利息収入が減少したのは、2024年3月31日に終了した3か月間の平均現金残高が2023年の同時期と比較して減少したためです。
支払利息
支払利息は、オックスフォードとの信用枠に関連していました。2024年3月31日に終了した3か月間の金利が2023年の同時期と比較して高かったため、支払利息は2023年3月31日に終了した3か月から2024年3月31日に終了した3か月間に終了した3か月間に増加しました。
ワラント負債の公正価値の変動
2024年3月31日に終了した3か月間のワラント負債の公正価値の変動は、主に2023年12月31日から2024年3月31日にかけての当社の普通株式の価格の下落によるものです。2023年3月31日に終了した3か月間のワラント負債の公正価値の変動は、主に2022年12月31日から2023年3月31日にかけての当社の普通株式の価格の下落によるものです。
流動性と資本資源
流動性の源
創業から2024年3月31日まで、主に株式の発行、ライセンス契約、コラボレーション契約、オックスフォードとのクレジットファシリティを通じて、事業資金を調達しました。
2020年2月12日、私たちはオックスフォードとローン担保契約、またはローン契約を締結しました。ローン契約に従い、元本総額6,000万ドルまでのタームローンが利用可能です。2020年2月12日に2,000万ドルのタームローンが融資され、2020年12月23日にさらに2,000万ドルのタームローンが資金調達されました。2022年7月3日、オックスフォードとのローン契約の修正、または最初のローン修正条項を締結しました。第1次融資修正条項に従い、オックスフォード大学は、とりわけ、利息のみの期間を2023年3月1日から2024年3月1日まで延長し、満期日を2025年2月1日から2026年2月1日まで延長するために貸付契約を修正することに合意しました。また、一定のマイルストーンを達成し、一定の手数料の支払いを条件として、利息のみ期間をさらに2024年9月1日まで延長し、満期日を 2026年8月1日。2024年3月31日現在、オックスフォードの独自の裁量により、ローン契約に基づいて2,000万ドルが残っています。2024年5月9日、オックスフォードとのローン契約のさらなる修正(「第4次ローン修正」)を締結しました。この第4次融資修正条項に基づき、オックスフォードは、とりわけ、(i)当社が利用できるタームローンの総額を4,000万ドルから1億ドルに増やすために融資契約を修正することに合意しました。臨床開発、規制、株式調達の特定のマイルストーンを達成すると、合計4,000万ドルのトランシェが利用可能になり、オックスフォードの裁量により2,000万ドルが利用可能になります。(ii))利息のみの期間を2024年9月1日から2025年11月1日まで延長し、さらに遅くとも延長します特定のマイルストーンを達成したら2026年11月1日。(iii) 満期日を2026年8月1日から2028年2月1日に延長します。この第4次融資修正条項の対価として、とりわけ、特定の現金契約と収益実績契約に同意しました。また、主要なエンドポイントを満たしていない場合も
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SELECT-MDS-1試験、安全上の理由によるSELECT-MDS-1試験の終了、または2026年5月31日までに新たにRARA過剰発現と診断されたHR-MDS患者の治療薬としてのタミバロテンのFDA承認の取得に失敗した場合、いずれもローン契約に基づく債務不履行とみなされます。さらに、ローン契約に基づいてさらに融資を行う際に、既存の契約および適用法で認められる範囲で、当社が所有するすべての知的財産の担保権をオックスフォードに付与することに合意しました。
2023年4月6日、私たちはユニバーサルシェルフ登録届出書、または2023登録届出書をフォームS-3、または2023登録届出書でSECに提出しました。普通株式、優先株式、負債証券、ワラント、および/またはユニットを1つ以上の登録募集で随時売却登録します。2023年の登録届出書は、2023年4月28日に発効したと宣言されました。さらに、2023年4月、私たちはCowenと市場での販売契約、つまり2023年の売買契約を締結しました。これにより、2023年の登録届出書に従って、総募集価格が最大5,000万ドルの普通株式をCowenを通じて募集および売却することができます。2023年12月31日に終了した年度に、2023年の売買契約に従って35万株の普通株式を発行・売却しました。総収入は140万ドルで、引受手数料を差し引いた金額は合計140万ドルでした。
2023年の販売契約を締結した時点で、2020年7月12日付けの元の販売契約に従って以前の市場向けプログラムを終了しました。そのような解約の時点で、そのような契約に基づいて利用可能な7,500万ドルの全額が売れ残っていました。
2023年12月、当社は、2023年の登録届出書に従い、普通株式の代わりに普通株式の代わりに当社の普通株式を購入するための事前積立型ワラントを発行しました。その結果、総収入は4,500万ドルになり、約320万ドルの引受手数料およびその他の取引費用を差し引いた後、総収入は4,500万ドルになりました。
2024年3月31日現在、当社の普通株式の4,860万ドルは、2023年の売買契約に基づいて将来の発行が可能です。
2024年3月31日現在、2023年の登録届出書に基づき、2億360万ドルの有価証券が今後も発行可能です。
2024年3月31日現在、当社の現金、現金同等物、および有価証券は約1億830万ドルです。
キャッシュフロー
次の表は、2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の当社のキャッシュフロー(千単位)に関する情報を示しています。
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3月31日に終了した3か月間 |
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|||||
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2024 |
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2023 |
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||
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||
使用された純現金: |
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|
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営業活動 |
|
$ |
(31,098 |
) |
|
$ |
(36,901) |
) |
投資活動 |
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|
(24,640) |
) |
|
|
(25,748) |
) |
資金調達活動 |
|
|
(265) |
) |
|
|
(53) |
) |
現金、現金同等物および制限付現金の純減少 |
|
$ |
(56,003) |
) |
|
$ |
(62,702) |
) |
営業活動に使用された純現金
2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は、主に現金以外の費用と運転資本の構成要素の変化を調整した純損失によるものです。
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2023年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は3,110万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間は3,690万ドルでした。2024年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金の減少は、主に営業からの純損失が230万ドル減少し、純営業資産の変化が430万ドル減少し、利息収入が20万ドル増加したことによるものです。これは、終了した3か月間に資産および設備の減価償却費が30万ドル減少し、株式ベースの報酬が50万ドル減少したことによって一部相殺されました 2024年3月31日です。
投資活動に使用された純現金
2024年3月31日に終了した3か月間の投資活動に使用された純現金は2,460万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の投資活動に使用された純現金は2,570万ドルでした。2024年3月31日に終了した3か月間に投資活動に使用された純現金は、主に2,470万ドルの有価証券の購入によるもので、2024年3月31日に終了した3か月間の資産および設備の処分による収益によって一部相殺されました。投資活動に使用された純現金は、主に4,850万ドルの有価証券の購入によるもので、2023年3月31日に終了した3か月間の有価証券の満期2,300万ドルと、2023年3月31日に終了した3か月間の20万ドルの資産と設備の購入によって一部相殺されました。
財務活動に使用された純現金
2024年3月31日に終了した3か月間の財務活動に使用された純現金は30万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の財務活動によって提供された純現金は10万ドルでした。2024年3月31日に終了した3か月間の資金調達活動に使用された現金は、主に、2023年12月31日に終了した年度における当社の引受登録直接募集および市場でのファシリティに関連する発行費用の支払いに充てられました。それに比べて、2023年3月31日に終了した3か月間の財務活動に使用された現金は、主に当社のファイナンスリースで行われた10万ドルの支払いによるものでした。
資金要件
継続的な活動に関連して多額の費用が発生すると予想しています。特に、タミバロテンの臨床試験を進め続け、タミバロテンと併用するためのコンパニオン診断テストを開発し、タミバロテンまたは開発に成功した将来の製品候補の市販承認を求めるためです。さらに、タミバロテンやその他の製品候補のマーケティング承認を取得した場合、そのような製品を商品化するための販売、マーケティング、流通、その他の商業インフラの確立に関連して、多額の商品化費用が発生すると予想されます。事業を継続するためには、多額の追加資金を調達する必要があります。必要なときに、または有利な条件で資金を調達できない場合、開発プログラムや将来の製品化権の延期、削減、廃止、または製品候補への外部ライセンス供与を余儀なくされます。
2024年3月31日現在の現金、現金同等物、有価証券により、2025年の第3四半期までに計画している営業費用と資本支出の資金を調達できるようになると考えています。私たちの将来の資金調達要件は、短期的にも長期的にも、次のような多くの要因に左右されます。
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潜在的な製品候補を特定し、臨床試験を実施することは、時間と費用がかかり、不確実なプロセスであり、完了するまでに何年もかかります。また、マーケティングの承認を得て製品を販売するために必要なデータや結果が得られない場合があります。さらに、タミバロテンまたは将来の製品候補は、承認されても商業的に成功しない可能性があります。したがって、事業目標を達成するには、引き続き追加の資金調達に頼る必要があります。十分な追加融資が、許容できる条件では利用できない場合もあれば、まったく利用できない場合もあります。
それまでは、もしあれば、かなりの製品収益を生み出すことができるので、株式募集、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、ライセンス契約を組み合わせて、現金需要を賄うことを期待しています。株式または転換社債証券の売却を通じて追加資本を調達する限り、当社の普通株主の所有権は希薄化され、これらの証券の条件には、普通株主の権利に悪影響を及ぼす清算またはその他の優遇措置が含まれる場合があります。デットファイナンスは、可能であれば、追加の債務の発生、資本支出、配当の申告など、特定の行動を取る能力を制限または制限する契約を含む契約が含まれる場合があります。
第三者とのさらなる協力、戦略的提携、またはライセンス契約を通じて資金を調達する場合、当社の技術、将来の収益源、研究プログラム、または製品候補に対する貴重な権利を放棄するか、または当社にとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない場合があります。必要に応じてエクイティファイナンスやデットファイナンスを通じて追加の資金を調達できない場合、製品開発または将来の商品化の取り組みを延期、制限、削減、または終了するか、そうでなければ自分で開発して販売したい製品候補を開発および販売する権利を付与するよう求められる場合があります。
アイテム 3.市場リスクに関する定量的・質的開示
私たちは金利の変動に関連する市場リスクにさらされています。私たちが市場リスクにさらされる主なリスクは金利感受性です。これは米国の金利の一般的な水準の変化の影響を受けます。特に、現金同等物を含む当社の投資は、マネーマーケットファンドや有価証券の形で行われ、米国財務省または政府債務に投資されるためです。ただし、ポートフォリオの期間が短く、投資のリスクが低いため、市場金利がすぐに10%変動しても、投資ポートフォリオの公正市場価値、財政状態、経営成績に重大な影響はないと考えています。
また、外貨為替レートの変動に関連する市場リスクにもさらされています。私たちはアジアとヨーロッパに拠点を置くベンダーと契約しており、一部の請求書は外貨建てです。これらの取り決めに関連して、外貨レートが変動する可能性があります。現在、外貨為替リスクをヘッジしていません。2024年3月31日現在、外貨建ての多額の負債はありませんでした。
インフレは一般的に人件費と臨床試験費を増加させることで私たちに影響を及ぼします。2024年および2023年3月31日に終了した3か月間、インフレが当社の事業、財政状態、または経営成績に重大な影響を及ぼしたとは考えていません。
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アイテム 4.統制と手続き
当社の開示管理と手続きに対する経営陣の評価
当社は、改正された1934年の証券取引法または取引法に基づく規則13a-15(e)および15d-15(e)で定義されている「開示管理と手続き」を維持しています。これらは、取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、(1)SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、および(2))時宜にかなうように、必要に応じて蓄積し、当社の最高執行責任者や最高財務責任者を含む経営陣に伝えました必要な開示に関する決定は。私たちの経営陣は、どんなにうまく設計され運用されても、どんなにうまく設計され運用されても、目的を達成するための合理的な保証しか提供できないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な統制と手続きの費用対効果の関係を評価する際に必ずその判断を下します。当社の開示管理と手続きは、統制目標の達成を合理的に保証するように設計されています。
当社の経営陣は、最高経営責任者を務める最高経営責任者と最高財務責任者を務める最高財務責任者の参加を得て、この四半期報告書の対象期間の終了である2024年3月31日現在の当社の開示管理と手続きの有効性を評価しました。このような評価に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、当社の開示管理と手続きは、その日の時点で妥当な保証レベルで有効であったと結論付けました。
財務報告に関する内部統制の変更
この四半期報告書の対象期間中に発生した、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。
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パート II — その他の情報
アイテム 1A.リスク要因。
以下の情報は、2023年12月31日に終了した年度または2023年の10-Kの年次報告書のパートI、項目1A「リスク要因」で説明されているリスク要因を更新したものであり、併せて読む必要があります。この四半期報告書と2023年の10-Kに含まれるリスク要因はいずれも、当社の事業、財政状態、または将来の業績に重大な影響を与える可能性があり、私たちが直面するリスクはそのようなリスク要因だけではない可能性があります。現在私たちが知らない、または現在重要ではないと判断している追加のリスクや不確実性も、当社の事業、財政状態、または将来の業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
当社の財政状態に関連するリスクと追加資本の必要性
当社の融資および担保契約の条件により、当社の運営および財務上の柔軟性が制限されています。
2020年2月、私たちはOxford Finance LLC(Oxford)とローンおよび担保契約を締結しました。この契約は、当社の知的財産(ただし、知的財産の支払いと収益の権利を含む)以外の、現在所有している、または今後取得する個人財のほぼすべてによって担保されており、否定的な誓約の対象となります。ローンと担保契約の締結時に2,000万ドルを借り、2020年12月にさらに2,000万ドルのタームローン前払いを借りました。
2024年5月9日、オックスフォードとローン担保契約の修正、つまりローン修正条項を締結しました。ローン修正条項により修正されたオックスフォードとのローンおよび担保契約をローン契約と呼びます。融資修正条項に従い、オックスフォードは、貸し手および代理人として、融資および担保契約の条件を変更して、とりわけ、(i) 当社が利用できるタームローンの総額を4,000万ドルから1億ドルに増やし、臨床開発、規制、株式調達の特定のマイルストーンを達成した時点で合計4,000万ドルのトランシェが利用できるようになることに合意しました。また、20.00ドルにもなります。オックスフォードの裁量で1000万が利用可能になる。(ii)利息のみの期間を2024年9月1日から11月1日まで延長し、2025年、特定のマイルストーンを達成した場合はさらに2026年11月1日まで延長し、(iii)満期日を2026年8月1日から2028年2月1日まで延長します。
ローン契約には、ローン契約に詳しく記載されているように、当社と子会社に適用される表明と保証、および肯定契約と否定契約が含まれています。ローン契約には債務不履行が発生し、その発生および継続中に、オックスフォードは担保代理人として、当社およびローン契約に基づくローンを担保する担保に対して救済を行う権利を有します。これには、ローン契約を保証する当社の財産(当社の現金を含む)に対する差し押さえが含まれます。これにより、当社にとって不利な条件で契約を再交渉するか、直ちに事業を停止する必要が生じる可能性があります。
さらに、私たちが清算された場合、貸し手の返済権は、清算による収益を受け取る当社の普通株式保有者の権利よりも優先されます。オックスフォードは、ローン契約で定義されている重大な不利な変化と解釈されるような事態が発生した場合、債務不履行を宣言することができます。そのため、直ちにローンを返済するか、交渉または訴訟を通じて債務不履行の宣言を取り消すことを試みる必要があります。オックスフォード大学が債務不履行を宣言した場合、当社の事業と見通しに重大な損害を与え、普通株式の価格が下落する可能性があります。
製品候補の開発と商品化に関連するリスク
私たちは激しい競争に直面しており、その結果、他の企業が私たちよりも先に製品を開発または商品化したり、私たちよりも成功したりする可能性があります。
私たち、そしてすべての協力者は、将来、私たちや協力者が開発または商品化しようとしている可能性のある製品候補に関して、世界中の大手製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー企業との激しい競争に直面すると予想しています。具体的には、タミバロテンを含む当社の臨床試験の対象となる主要な適応症の治療薬として、現在製品を販売している、または製品候補の開発を進めている大手製薬会社やバイオテクノロジー企業が数多くあります。
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たとえば、新たに診断された不適合急性骨髄性白血病(AML)や、新たに不適合AMLと診断された患者サブセット(イボシデニブ、ベネトクラックス、グラスデギブを含む)の治療薬として、2018年から米国食品医薬品局(FDA)によって承認された新薬がいくつかあり、2020年にFDAによってMyの治療薬として承認された2つの新薬があります。異形成症候群、またはMDS、またはMDS内の患者サブセット(デシタビン/セダズリジンとイボシデニブ)。タミバロテンは、AbbVie Inc.、Roche Holding AG、Taiho Oncology, Inc.、ファイザーなどの開発後期段階にあるものを含め、現在AMLとMDSの臨床開発中の他の薬剤との競争に直面する可能性もあります。
競合他社は、現在開発中または開発する可能性のあるどの製品候補よりも、より効果的で、副作用が少なく、副作用が少なく、副作用が許容範囲が広く、アクセスが容易で、またはコストが低い技術や製品の開発、取得、またはライセンス供与に成功する可能性があり、その結果、当社の製品候補は時代遅れで競争力のないものになる可能性があります。たとえば、AML患者の治療における標準治療が進化し、この疾患で承認された薬剤や治験薬で見られる奏効率と奏効期間により、タミバロテンの臨床開発経路はより長く複雑になる可能性があり、ひいてはタミバロテンの臨床試験への潜在的な投資収益率に影響を与えます。さらに、AML患者の治療における標準治療の進化は、密接に関連する疾患であるMDS内の患者サブセットに対する標準治療の発展につながる可能性があります。競合他社は、私たちや協力者が当社の承認を得る前に、自社製品のFDAやその他のマーケティング承認を取得する場合もあります。その結果、競合他社は、私たちや協力者が市場に参入する前に、強力な市場での地位を確立する可能性があります。
既存および将来の競合企業の多くは、研究開発、製造、前臨床試験、臨床試験の実施、販売承認の取得、承認された製品のマーケティングにおいて、私たちよりもはるかに多くの財源と専門知識を持っています。製薬およびバイオテクノロジー業界における合併や買収により、さらに多くのリソースが少数の競合他社に集中する可能性があります。中小企業や初期段階の企業も、特に大規模で確立された企業との協業契約を通じて、重要な競争相手になる可能性があります。これらの競合他社は、資格のある科学者と管理者の採用と維持、臨床試験施設の設立、臨床試験のための患者登録のほか、製品候補の開発を補完する、または必要な技術の取得においても、当社と競合しています。
アイテム 5.その他の情報
(a)
2024年5月9日、私たちはオックスフォードとローンおよび担保契約のローン修正条項を締結しました。ローン修正条項に基づき、オックスフォードは、とりわけ以下の目的でローンおよび担保契約の条件を変更することに同意しました。
融資修正の対価として、とりわけ、特定の現金契約と収益実績契約、そしてSELECT-MDS-1試験の主要評価項目を満たさないことについて合意しました。これは、高リスクの骨髄異形成症候群(HR-MDS)の患者のゲノム的に定義されたサブセットを対象に、タミバロテンとアザシチジンの併用を評価する第3相臨床試験です。、安全上の理由によるSELECT-MDS-1試験の終了、または新たに診断されたHR-MDS患者の治療薬としてのタミバロチンのFDA承認取得の失敗2026年5月31日までにRARAが過剰発現した場合、それぞれがローン契約に基づく債務不履行とみなされます。さらに、ローン契約に基づいてさらに融資を行う際に、既存の契約および適用法で認められる範囲で、当社が所有するすべての知的財産の担保権をオックスフォードに付与することに合意しました。
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上記に規定されている場合を除き、ローンおよび担保契約の条件は実質的に変わりません。
前述のローン修正に関する説明は、2024年6月30日までの四半期の四半期報告書のフォーム10-Qの四半期報告書の別紙として提出する予定です。その全文を参考にしてください。
(c)
次の表は、規則10b5-1(c)(「規則10b5-1取引契約」)の肯定的防衛条件を満たすことを目的とした、本報告書の対象四半期中に当社の取締役および役員が締結した会社証券の売買に関する契約、指示、または書面による計画を示しています。
名前とタイトル |
の日付 |
ルール10b5-1取引契約の期間 |
集計 |
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まで |
までの販売 |
アイテム 6.展示品。
展示品番号。 |
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展示品の説明 |
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3.1 |
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修正された、登録者のシリーズA転換優先株式の優先、権利および制限の指定証明書を含む、修正された登録者の法人設立証明書(2022年11月14日に提出された2022年9月30日に終了した四半期の登録者の四半期報告書(ファイル番号001-37813)の別紙3.1を参照して組み込まれています)。 |
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3.2 |
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登録者の第2改正および改訂付則(2021年8月5日に提出された2021年6月30日までの四半期の登録者の四半期報告書(ファイル番号001-37813)の別紙3.2を参照して組み込まれています)。 |
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10.1* |
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取締役報酬ポリシーの修正および改訂版 |
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31.1 |
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1934年の証券取引法(改正版)に基づいて公布された規則13a-14(a)に基づく最高執行役員の証明書。 |
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31.2 |
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1934年の証券取引法(改正版)に基づいて公布された規則13a-14(a)に基づく最高財務責任者の認定。 |
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32.1 |
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1934年の証券取引法(改正版)および米国法典第18章第63章第1350条に基づいて公布された規則13a-14(b)に基づく最高執行役員の証明書。 |
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32.2 |
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1934年の証券取引法(改正版)および米国法典第18章第63章第1350条に基づいて公布された規則13a-14(b)に基づく最高財務責任者の認定。 |
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101.インチ |
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インライン XBRL インスタンスドキュメント (インスタンスドキュメントは XBRL タグがインライン XBRL ドキュメントに埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません)。 |
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101.SCH |
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インライン XBRL タクソノミー拡張スキーマドキュメント |
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101.CAL |
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インライン XBRL 計算リンクベースドキュメント |
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101.DEF |
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インライン XBRL タクソノミー拡張定義リンクベースドキュメント |
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101.LAB |
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インライン XBRL ラベルリンクベースドキュメント |
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101.PRE |
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インライン XBRL タクソノミープレゼンテーションリンクベース文書 |
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104 |
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表紙インタラクティブデータ(インラインXBRLとしてフォーマットされ、別紙101に含まれています) |
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* 管理契約または補償プランを示します。
^ この展示品の一部は、規則S-Kの項目601 (b) (10) (iv) に従って省略されています。
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署名
1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。
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シロス製薬株式会社 |
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日付:2024年5月14日 |
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作成者: |
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/s/ ジェイソン・ハース |
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ジェイソン・ハース |
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最高財務責任者(最高財務責任者) |
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