米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

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フォーム 10-Q

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四半期終了時の 2024年3月31日です

または

コミッションファイル番号 001-39321

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(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

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(858) 401-7900

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

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同法第12条 (b) に従って登録された証券：

登録者が (1) 1934年の証券取引法第13条または第15条 (d) 条により提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような申告要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。 はいx いいえ

登録者が過去 12 か月間（または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間）に、規則 S-T の規則 405（本章の §232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。 はいx いいえ

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、および「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って定められた新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。o

登録者がシェル会社（証券取引法の規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はいまたはいいえ x

2024年4月22日現在、登録者は 95,636,748 発行済普通株式。

アビディティ・バイオサイエンス株式会社

フォーム 10-Q

目次

パート I-財務情報

アイテム 1.要約財務諸表（未監査）

アビディティ・バイオサイエンス株式会社

要約貸借対照表

(千単位、額面金額を除く)

添付の注記を参照してください。

アビディティ・バイオサイエンス株式会社

要約された営業報告書と包括損失

（千単位、1株あたりのデータを除く）

(未監査)

添付の注記を参照してください。

アビディティ・バイオサイエンス株式会社

株主資本に関する要約明細書

(千単位)

(未監査)

添付の注記を参照してください。

アビディティ・バイオサイエンス株式会社

キャッシュフローの要約計算書

(千単位)

(未監査)

添付の注記を参照してください。

アビディティ・バイオサイエンス株式会社

未監査の要約財務諸表に関する注記

1。事業内容とプレゼンテーションの基礎

2。重要な会計方針の要約

3。公正価値測定

4。市場性のある証券

5。コラボレーション、ライセンス、研究契約

6。特定の財務諸表項目の構成

7。コミットメントと不測の事態

8。株主資本

9。後続イベント

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析

当社の財政状態と経営成績に関する以下の説明と分析は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に含まれる未監査の要約財務諸表とその関連注記、および監査済み財務諸表とその注記、および経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析と併せて読む必要があります。これらは両方とも、提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に含まれています。証券取引委員会（SEC）、2024年2月28日。

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

この四半期報告書には、1934年の証券取引法（改正版）または証券取引法のセクション21Eの意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。この四半期報告書に含まれる歴史的事実の記述以外のすべての記述。これには、将来の経営成績と財政状態、事業戦略と計画、研究開発計画、del-desiranの部分的な臨床保留の解決の時期と可能性、製品候補に関する進行中および計画中の前臨床試験と臨床試験の予想時期、費用、設計と実施、規制当局への提出の時期と可能性に関する記述が含まれます当社の製品候補の承認は成功のタイミングと可能性、将来の事業に関する経営陣の計画と目的、および予想される製品開発努力、インフレ圧力、および米国外での当社の事業に対する継続的な敵対行為の将来の結果は、将来の見通しに関する記述です。場合によっては、将来の見通しに関する記述を、「かもしれない」、「するかもしれない」、「するかもしれない」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「予想する」、「予想する」、「予測する」、「潜在的な」、「続く」などの用語や、これらの用語や他の類似用語の「否定的」という用語で区別できます。これらの将来の見通しに関する記述は単なる予測です。これらの将来の見通しに関する記述は、主に、当社の事業、財務状況、経営成績に影響を与える可能性があると考えられる将来の出来事や財務動向に関する現在の期待と予測に基づいています。これらの将来の見通しに関する記述は、この四半期報告書の日付の時点でのみ述べられており、パートIIの項目1A「リスク要因」に記載されているものを含む、多くのリスク、不確実性、および仮定の対象となります。当社の将来の見通しに関する記述に反映されている出来事や状況は、達成されなかったり、発生したりする可能性があり、実際の結果は、将来の見通しに関する記述で予測されているものと大きく異なる可能性があります。適用法で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事、状況の変化などの結果として、ここに含まれる将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する予定はありません。

[概要]

私たちは、抗体オリゴヌクレオチドコンジュゲート（AOC）と呼ばれる新しいクラスのRNA治療薬の提供に取り組んでいるバイオ医薬品企業です。当社独自のAOCプラットフォームは、モノクローナル抗体（mAb）の特異性とRNA治療の精度を組み合わせて、これまでそのような治療法では治療できなかった疾患の根本原因を標的にするように設計されています。私たちの発展と拡大を続けるパイプラインには、現在、臨床開発に関する3つのプログラムがあります。デルパシバート・エテデシランは、del-desiran（旧AOC 1001）と略され、筋緊張性ジストロフィー1型、またはDM1の患者を治療するために設計されており、現在、進行中のMARINAオープンラベル延長試験（MARINA-OLE™）を含むフェーズ1/2開発中です。現在、今四半期にdel-desiranのグローバルフェーズ3 HARBOR™ トライアルを開始する予定です。AOC 1020は、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を患っている人を治療するために設計されており、現在、FORTITUDE™ 試験の第1/2相開発段階にあります。AOC 1044はデュシェンヌ型筋ジストロフィーの人を対象として設計されており、現在EXPLORE44™ 試験のフェーズ1/2開発段階にあります。AOC 1044は、エクソン44スキップ、つまりDMD44の影響を受けやすい突然変異を持つ人々のために特別に設計されており、DMD用に開発している複数のAOCのうちの最初のものです。デル・デシラン、AOC 1020、AOC 1044はすべて、FDAと欧州医薬品庁（EMA）からオーファン指定を受け、FDAからファストトラック指定を受けています。さらに、2024年5月、FDAはDM1の治療薬としてデル・デシランブレークスルー・セラピーの指定を付与し、2024年2月、FDAはAOC 1044の希少小児疾患指定を付与しました。

3つのAOC製品候補が臨床開発段階にあるため、2024年に複数の進行中の試験のデータを報告し、2024年の第2四半期にDM1を対象としたデルデシランのグローバル第3相HARBOR™ 試験を開始する予定です。2024年3月、DM1患者を対象としたMARINA-OLE試験の新しい長期デシランデータを共有しました。これは、筋緊張、筋力、患者から報告された日常生活活動などの複数のエンドポイントで、END-DM1の自然史研究で一致した集団と比較して、1年以上にわたって疾患の進行が逆転したことを示しています。2024年1月のデータカットオフ時点で、265回以上の輸液で合計61.1患者年の曝露があり、del-desiranは長期にわたる良好な安全性と忍容性を実証しています。で

2024年の第2四半期に、FSHDでのAOC 1020の第1/2相FORTITUDE™ 試験で、研究参加者の約半数の予備データを共有する予定です。2024年の後半には、DMD44陽性患者を対象としたAOC 1044の第1/2相EXPLORE44試験の5mg/kgコホートデータを共有する予定です。

私たちは、RNA革命を実現し続けながら、骨格筋疾患や精密心臓病の治療のための新しい研究開発候補を追加して、社内の発見パイプラインを発展させ、拡大し続けています。社内の研究プログラムに加えて、免疫学、心臓病学、および筋肉以外のその他の特定の適応症のプログラムを含む、協力とパートナーシップを通じて、AOCプラットフォームの可能性を最大限に引き出し続けています。

2012年の創業以来、私たちは実質的にすべてのリソースを会社の組織と人員配置、事業計画、資金調達、独自のAOCプラットフォームの開発、潜在的な製品候補の特定、知的財産ポートフォリオの確立、研究、前臨床および臨床研究の実施、およびこれらの事業に関するその他の一般管理上のサポートに費やしてきました。私たちは製品販売から何の収益も生み出していません。2020年6月、私たちは新規株式公開（IPO）を完了し、その後、追加の公募、販売契約、共同研究サービス契約を通じて資金を調達してきました。創業以来調達した資本と将来の資本要件の詳細については、「流動性と資本資源」を参照してください。

創業以来、毎年営業損失を被っています。当社の純損失は、2023年12月31日および2022年に終了した年度の純損失はそれぞれ2億1,220万ドルと1億7,400万ドル、2024年3月31日に終了した3か月間の純損失は6,890万ドルでした。2024年3月31日現在、当社の累積赤字は6億3,960万ドルでした。継続的かつ計画的な前臨床試験と臨床試験を実施し、研究開発活動を継続し、第三者を利用して製品候補と関連原材料を製造し、人材を追加雇用し、知的財産を保護するにつれて、経費と営業損失は大幅に増加すると予想しています。当社の純損失は、前臨床試験や臨床試験のタイミング、その他の研究開発活動への支出、コラボレーションやサービス収益の創出状況に応じて、四半期ごと、また年ごとに大きく変動する可能性があります。

現在の事業計画に基づくと、既存の9億1,590万ドル（2024年3月31日現在）の現金、現金同等物、および有価証券は、このフォーム10-Qの提出日から少なくとも12か月間は事業資金を調達するのに十分であると考えています。現在および/または将来のコラボレーション契約に基づいて収益を上げる可能性はありますが、開発が正常に完了し、1つ以上の製品候補について規制当局の承認を得るまで、製品販売から収益を生み出すことはないと予想しています。これには数年かかり、決して実現しない可能性があります。製品候補のいずれかについて規制当局の承認を得た場合、製品の販売、マーケティング、製造、流通に関連して多額の商品化費用が発生すると予想されます。したがって、製品候補の販売から大きな収益を生み出すことができるようになるまで、もしあれば、株式募集、債務融資、または潜在的なコラボレーション、ライセンス、その他の取り決めを含むその他の資本源を通じて、必要な資金を調達することを期待しています。ただし、必要に応じて、有利な条件で、またはまったく追加の資金を調達したり、そのような取り決めをしたりできない場合があります。必要に応じて資金調達やその他の取り決めを締結しなかった場合、当社の財政状態に悪影響を及ぼし、製品開発または将来の商品化の取り組みを延期、制限、削減、または終了せざるを得ない可能性があります。また、そうでなければ自分で開発して販売したい製品候補を開発および販売する権利を付与せざるを得なくなる可能性があります。

ブリストル・マイヤーズ・スクイブとの研究協力

2023年11月、私たちは（i）独自のAOCプラットフォーム技術を利用して最大5つのターゲットについてMyoKardiaとの研究を拡大するために、BMSと研究協力およびライセンス契約、またはBMSコラボレーション契約を締結しました。（ii）BMSが当社の普通株式5,075,304株を購入価格で私募で購入するための証券購入契約、またはBMS購入契約を締結しました。1株あたり7.8813ドル、総購入価格は約4,000万ドルです。BMSコラボレーション契約とBMS購入契約を総称して「BMS契約」と呼びます。BMS契約の条件に基づき、私たちは約1億ドルの前払い金を受け取りました。これには、BMSコラボレーション契約の条件に基づく6,000万ドルの現金支払いと、BMS購入契約の条件に基づく当社の普通株式の購入のための約4,000万ドルが含まれます。また、最大約13億5000万ドルの研究開発マイルストーンの支払い、最大約8億2500万ドルの商業マイルストーンの支払い、純売上高の1桁台から2桁台前半までの段階的なロイヤリティを受け取る資格もあります。本契約に基づいて発生した研究協力費用は、累積支出限度額4,000万ドルを条件として、当社が負担します。BMSは、このコラボレーションによる将来のすべての臨床開発、規制、および商品化活動に資金を提供します。

イーライリリーアンドカンパニーとの研究協力とライセンス契約

2019年4月、私たちは免疫学およびその他の特定の適応症におけるAOC製品の世界規模での発見、開発、商品化について、イーライリリーアンドカンパニー（リリー社）と研究協力およびライセンス契約（リリー契約）を締結しました。リリー契約に基づき、私たちとリリーはそのような製品の前臨床研究と発見活動に協力し、リリーは両当事者によるそのような活動の費用を負担します。リリーはまた、これらすべての製品の臨床開発、規制当局の承認、および商品化を単独費用で主導します。私たちはリリーに、最大6つのmRNAターゲットを対象としたAOCを含む製品の研究、開発、製造、販売を当社の技術に基づいてサブライセンスする権利を含む、世界規模で独占的なロイヤリティを伴うライセンスを付与しました。私たちは、契約に基づく義務を果たすために、またリリーに付与されていないすべての目的で、当社の技術を使用する権利を留保します。リリーは2019年に2,000万ドルの前払いライセンス料を支払いました。ターゲットあたり最大6,000万ドルの開発マイルストーンの支払い、ターゲットあたり最大1億4,000万ドルの規制マイルストーンの支払い、ターゲットあたり最大2億500万ドルの商品化マイルストーンの支払いを受け取る資格があります。私たちは、バイオシミラー製品の市場参入、ライセンス製品の特許適用範囲の喪失、および地域でライセンス製品を商業化するために必要な追加の権利について第三者に支払うべき支払いについて、特定の上限付き割引を条件として、ライセンス製品の全世界の年間売上高に対して、リリーから一桁台半ばから2桁台前半までの段階的なロイヤリティを受け取る資格があります。

経営成績の構成要素

収入

これまでの収益は、研究協力およびライセンス契約に基づいて受け取った支払いから得られています。当面の間、現在および/または将来のコラボレーション契約に基づく前払い、マイルストーン支払い、サービスの払い戻しを組み合わせて収益を生み出す可能性があります。製品候補が臨床開発や規制当局の承認を経て進歩しない限り、製品の販売から収益が得られるとは考えていません。そのようなサービスやマイルストーンに関連する支払いのタイミングと金額、および当社の製品が承認され商品化に成功する度合いによって、私たちが生み出す収益は、たとえあったとしても、四半期ごとに変動すると予想しています。製品候補の前臨床および臨床開発を完了できなかったり、規制当局の承認を得られなかったりすると、将来の収益を生み出す能力、経営成績、財政状態に悪影響を及ぼします。

営業経費

研究開発

研究開発費は、発見と研究活動、製品候補の前臨床および臨床開発を含む研究開発活動に関連する外部および内部費用で構成されています。私たちの研究開発費には以下が含まれます：

•外部費用（委託研究機関、委託製造業者、コンサルタント、当社の科学顧問など、第三者との取り決めに基づいて発生する費用を含む）。そして

•内部費用（以下を含む）

◦給与、福利厚生、株式ベースの報酬を含む従業員関連の費用。

◦実験用品と前臨床試験資料の取得、開発、製造の費用。そして

◦施設、情報技術、減価償却費。これには、施設の賃貸とメンテナンス、および借地権の改善と設備の減価償却にかかる直接費用と配分費用が含まれます。

リリー契約に基づいて払い戻される費用を含め、研究開発費は発生時に費用計上され、その金額の払い戻しは収益として計上されます。将来の研究開発活動で使用される商品やサービスの返金不可の前払いを、サービスの実施時または商品の受領時の費用として計上します。

私たちはいつでも、複数のプログラムに取り組んでいます。私たちの社内リソース、従業員、インフラは、特定の研究や創薬プログラムに直接結びついておらず、通常は複数のプログラムにまたがって展開されています。

継続的な研究開発活動を継続し、IND対応研究の実施を含む前臨床研究プログラムを臨床開発に向けて進め、臨床試験を実施するにつれて、研究開発費は当面増加すると予想しています。規制当局の承認を得るために必要な前臨床試験と臨床試験を実施するプロセスには、費用と時間がかかります。どの製品候補についても、マーケティング承認を得ることは決してできないかもしれません。

研究開発活動に関連するスケジュールと費用は不確実で、製品候補や開発プログラムごとに大きく異なる可能性があり、予測が困難です。前臨床および臨床結果、規制の進展、各プログラムの商業的可能性に関する継続的な評価、および協力者のリソースまたは専門知識が特定のプログラムにとって有益であると判断する範囲で、どのプログラムを追求するか、また各プログラムにどれだけの資金を振り向けるかを継続的に決定することを期待しています。将来的には、多額の追加資本を調達する必要があります。さらに、どの開発プログラムが将来の協力の対象になるのか、そのような取り決めがいつ確保されるのか、そのような取り決めが私たちの開発計画と資本要件にどの程度影響するのかを予測することはできません。

当社の開発コストは、次のような要因によって大きく異なる場合があります。

•臨床、前臨床、およびIND対応研究の数と範囲。

•del-desiranの部分的な臨床保留が解消されるタイミングと可能性。

•患者1人あたりの試験費用。

•承認に必要な試験の数。

•試験に参加したサイトの数。

•試験が実施されている国。

•対象となる患者を登録するのに必要な期間。

•試験に参加した患者の数。

•患者が受ける投与回数。

•患者の中退率または中止率。

•規制当局から要求される可能性のある追加の安全監視。

•試験とフォローアップへの患者の参加期間。

•製品候補の製造コストと時期。

•製品候補の開発段階。そして

•当社製品候補の有効性と安全性プロファイル。

一般管理と管理

一般管理費は、主に、当社の役員、財務、会計、法務、事業開発、およびサポート部門の従業員の給与、福利厚生、株式ベースの報酬などの従業員関連費用で構成されています。その他の一般管理費には、研究開発費には含まれていない割り当てられた施設費、情報技術費、減価償却関連費用、監査、税金、知的財産、法務サービスの専門家費用が含まれます。特許出願の出願と追求に関連する費用は、回収可能性が不確実であるため、発生する一般管理費として認識されています。

研究開発活動やその他の企業活動の拡大を支えるため、当面の間一般管理費が増加すると予想しています。

その他の収入 (費用)

その他の収益（費用）は、主に当社の現金、現金同等物、および有価証券から得られる利息で構成されています。

業務結果

2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間の比較

次の表は、表示されている期間の当社の経営成績（千単位）をまとめたものです。

収入

2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間で収益は130万ドル増加しました。これは主に、BMS契約に基づいて計上された収益が、前年の比較期間に認識されなかったことによるもので、リリー契約に基づくリリーへの直接請求対象となる費用の減少によって一部相殺されました。

研究開発費用

次の表は、表示期間における当社の研究開発費の構成要素（千単位）を示しています。

2024年3月31日に終了した3か月間の研究開発費は、2023年の同時期と比較して1,910万ドル増加しました。これは主に、臨床試験と前臨床試験の進行に伴う外部費用の増加（医薬品に関連する製造コスト1,540万ドルの増加など）と、340万ドルの人件費の増加を含む内部コストの増加によるものです。

一般管理費

2024年3月31日に終了した3か月間の一般管理費は、2023年の同時期と比較して180万ドル増加しました。これは主に、240万ドルの人件費の増加によるもので、80万ドルの専門職費の削減によって一部相殺されました。

その他の収入

その他の収益は、市場性のある証券投資から得られる利息収入の増加により、2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間で310万ドル増加しました。

流動性と資本資源

流動性の源

2022年11月8日、私たちはCowen and Company, LLC、または販売代理店と販売契約、または2022年の販売契約を締結しました。2022年の売買契約に基づき、販売代理店を通じて、総募集価格が最大2億ドルの普通株式を売却する場合があります。普通株式の売却は、もしあれば、売却時の実勢市場価格で、または販売代理店との合意に従って行われます。2022年の売買契約に基づき、当社には普通株式を売却する義務はなく、販売代理店も普通株式を売却する義務はありません。2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間に、2022年の販売契約に従って普通株式をそれぞれ418,408株と943,461株を売却し、募集関連の取引費用と手数料を差し引いた後、それぞれ560万ドルと2,240万ドルの純収入を受け取りました。

2024年3月4日、1株あたり16.50ドルの価格で15,224,773株の普通株式の私募と事前積立ワラントの私募を完了し、事前積立ワラント1株あたり16.499ドルの価格で合計9,030,851株の普通株式を購入しました。私募による純収入は、紹介料と2,040万ドルの募集費用を差し引いた後、3億7,980万ドルでした。事前に積立された各ワラントの行使価格は普通株式1株あたり0.001ドルで、すぐに行使可能で、有効期限はありません。

創業から2024年3月31日まで、当社の事業資金を調達するために調達されたその他の重要な資金源は、IPOによる2億7,410万ドル、その後の公募による3億7,890万ドル、以前の売却契約に基づく純収入1億4060万ドル、転換優先株式と転換社債の売却と発行による総収入総額1億3,160万ドル、143.3ドルでした。コラボレーションおよび研究サービス契約に基づく資金提供から100万ドル。

将来の資本要件

2024年3月31日現在、当社の現金、現金同等物、および有価証券は9億1,590万ドルです。現在の事業計画に基づくと、このフォーム10-Qの提出日から少なくとも12か月間は、既存の現金、現金同等物、および有価証券で事業資金を調達するのに十分であると考えています。ただし、当社の財源が当社の事業を支えるのに十分である期間についての当社の予測は、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述であり、実際の結果は大きく異なる可能性があります。この見積もりは、間違っていると判明する可能性のある仮定に基づいており、予想よりも早く資本資源を使い果たす可能性があります。さらに、前臨床試験を実施し、臨床試験で製品候補をテストするプロセスには費用がかかり、これらの研究や試験が進展するタイミングや費用も不確実です。

私たちの将来の資本要件は予測が難しく、以下を含むがこれらに限定されない多くの要因に左右されます。

•当社が進めている、または将来進める可能性のある製品候補品の種類、数、範囲、進捗状況、拡張、結果、コスト、発見時期、前臨床研究、および臨床試験。部分的な臨床保留の解消が、完了した第1/2 MARINA臨床試験に与える影響も含まれます。

•製品候補の製造コストと時期、および製品候補が承認された場合は商業製造のコストと時期。

•製品候補の規制審査の費用、時期、結果。

•コラボレーション、ライセンス、その他の取り決めを確立し維持する条件と時期。

•当社の特許やその他の知的財産権の取得、維持、行使にかかる費用。

•前臨床および臨床活動が増加するにつれて、追加の人員やコンサルタントを雇用することに関連する費用。

•リリー契約または将来のコラボレーション契約に基づいて当社に支払われたマイルストーンまたはその他の支払いのタイミングと金額。

•製品候補が承認された場合、販売およびマーケティング能力を確立または確保するための費用と時期。

•第三者支払者からの十分な市場承認、補償範囲、十分な償還、および承認された製品について十分な市場シェアと収益を達成する当社の能力。そして

•当社がライセンス供与または取得する可能性のある製品や技術に関連する費用。

現在および/または将来のコラボレーション契約に基づいて収益を上げる可能性はありますが、開発が正常に完了し、1つ以上の製品候補について規制当局の承認を得るまで、製品販売から収益を生み出すことはないと予想しています。これには数年かかり、決して実現しない可能性があります。製品候補のいずれかについて規制当局の承認を得た場合、製品の販売、マーケティング、製造、流通に関連して多額の商品化費用が発生すると予想されます。したがって、製品候補の販売から大きな収益を生み出すことができるようになるまで、もしあれば、株式募集、債務融資、または現在および将来のコラボレーション、ライセンス、その他の取り決めを含むその他の資本源を通じて、必要な資金を調達することを期待しています。ただし、必要に応じて、有利な条件で、またはまったく追加の資金を調達したり、そのような取り決めをしたりできない場合があります。さらに、現在または将来の事業計画に十分な資金があると考えていても、有利な市況や戦略的考慮事項により、追加の資本を求める場合があります。必要に応じて資金調達やその他の取り決めを締結しなかった場合、当社の財政状態に悪影響を及ぼし、製品開発または将来の商品化の取り組みを延期、制限、削減、または終了せざるを得ない可能性があります。また、そうでなければ自分で開発して販売したい製品候補を開発および販売する権利を付与せざるを得なくなる可能性があります。

キャッシュフロー

次の表は、表示されている期間のキャッシュフロー（千単位）をまとめたものです。

営業活動

2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は、それぞれ7,040万ドルと4,900万ドルで、主に臨床試験、前臨床研究、およびその他のプログラムの開発に関連する事業資金を調達するために使用された現金でした。この増加は、研究開発費の増加と、上記の「経営成績」に記載されている一般管理費によるものです。

投資活動

2024年3月31日に終了した3か月間の投資活動に使用された純現金は3,270万ドルで、主に有価証券の購入と満期有価証券からの収益の再投資に充てられた1億4,160万ドル、および不動産と設備の購入に90万ドルでしたが、有価証券の満期からの収益1億970万ドルによって相殺されました。2023年3月31日に終了した3か月間の投資活動に使用された純現金は1億9,570万ドルでしたが、2022年12月の普通株式の売却による収益2億2,380万ドルと満期有価証券からの収益の再投資による収益の2億5,140万ドル、および不動産と設備の購入による180万ドルでしたが、満期からの収益5,750万ドルによって一部相殺されました市場性のある有価証券の。

資金調達活動

2024年3月31日に終了した3か月間の資金調達活動によって提供された3億8,940万ドルの純現金は、主に当社の普通株式および私募による前払いワラントの売却による純収入でした。2023年3月31日に終了した3か月間の資金調達活動によって提供された純現金は2,300万ドルです

主に、2022年の売買契約に従って行われた当社の普通株式の売却による純収入で構成されていました。

重要な会計上の見積もり

当社の経営陣による当社の財政状態と経営成績の議論と分析は、米国の一般に認められた会計原則（GAAP）に従って作成された要約財務諸表に基づいています。これらの要約財務諸表を作成するには、報告された資産、負債、収益、費用の金額に影響する見積もりと判断を行う必要があります。私たちは継続的にこれらの見積もりや判断を評価します。私たちは、歴史的経験と、その状況下では合理的であると私たちが考えるさまざまな仮定に基づいて見積もりをしています。これらの見積もりと仮定は、他の情報源からはすぐにはわからない資産と負債の帳簿価額と収益と費用の記録について判断するための基礎となります。実際の結果は、これらの見積もりとは大きく異なる場合があります。2024年3月31日現在、2024年2月28日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に含まれている「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析—重要な会計方針と見積もり」で開示されたものと比べて、当社の重要な会計上の見積もりに大きな変更はありません。

契約上の義務とコミットメント

2024年3月31日現在、2024年2月28日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書に含まれている「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析 — 契約上の義務とコミットメント」で報告した契約上の義務に、通常の事業過程以外で重要な変更はありません。

アイテム 3.市場リスクに関する定量的および質的開示

2024年3月31日現在、当社の市場リスクには、2024年2月28日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書に含まれている「市場リスクに関する量的および質的開示」に記載されているものと比べて大きな変化はありません。

アイテム 4.統制と手続き

開示管理と手続きの評価

私たちは、SECに提出する定期報告書および最新報告書で開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、報告され、そのような情報が蓄積され、必要に応じて当社の最高経営責任者および最高財務責任者を含む経営陣に伝達され、必要な開示に関する迅速な決定が可能になるように設計された開示管理と手続きを維持しています。開示管理と手続きの設計と評価において、経営陣は、どんな統制や手続きも、どんなにうまく設計・運用されても、望ましい統制目標を達成するための合理的な保証しか提供できず、絶対的な保証にはならないことを認識しました。妥当なレベルの保証を得るためには、経営陣は必然的に、可能な統制と手続きの費用対効果の関係を評価する際に判断を下す必要がありました。さらに、統制システムの設計は、将来起こる可能性に関する特定の仮定にも一部基づいており、将来起こり得るあらゆる状況下で、どのような設計でも定められた目標を達成するという保証はありません。時間が経つにつれて、状況の変化により統制が不十分になったり、方針や手続きの遵守度が低下したりする可能性があります。費用対効果の高い制御システムには固有の制限があるため、エラーや詐欺による虚偽表示が発生しても検出されない場合があります。

当社の経営陣は、当社の最高経営責任者および最高財務責任者の参加を得て、フォーム10-Qのこの四半期報告書の対象期間の終了時点で、当社の開示管理と手続き（取引法の規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている）の有効性を評価しました。このような評価に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、2024年3月31日現在、以下に説明する財務報告に対する内部統制に重大な弱点があるため、当社の開示管理と手続きは合理的な保証レベルでは有効ではなかったと結論付けました。

2024年2月28日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の項目9A「管理と手続き」に記載されているように、私たちは以前、当社の企業資源計画（ERP）システム内のモジュールに関連する特定の情報技術一般統制（ITGC）に対する職務の分離に関して、財務報告に対する内部統制に重大な弱点があることを発見しました。これらのITGCは、（i）特定のデータへのアクセスとそれを変更する機能を制限し、（ii）そのようなデータへの変更を監視するという点で効果的に機能していませんでした。確認された統制上の欠陥が虚偽表示につながることはありませんでしたが、年次または中間財務諸表および開示に重大な虚偽表示があったとしても、適時に防止または発見されなかった可能性は十分にあります。特定された重大な弱点にもかかわらず、当社の経営陣は、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる未監査の要約財務諸表は、すべての重要な点で、GAAPに従って提示された期間における当社の財政状態、経営成績、およびキャッシュフローを公正に反映していると考えています。

是正

私たちの経営陣は、強固な内部統制環境を維持することに全力を注いでいます。上記で説明し、2024年2月28日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書の項目9A「管理と手続き」で開示されているように、既知の職務分掌問題に対処するために関連するアクセスを変更しました。追加の手続きを含むようにアクセスレビュー管理を更新します。これまでに取られた措置は、この統制の問題に対処する上で実質的であると考えていますが、該当する統制が十分な期間運用され、経営陣が

テストの結果、これらの統制は効果的に機能していると結論付けました。これらの統制が引き続き効果的に機能することを確認するために、これらの措置の有効性をテストして監視し続けます。

財務報告に関する内部統制の変更

上記の場合を除き、2024年3月31日に終了した四半期中に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または財務報告に対する内部統制に重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。

パート II — その他の情報

アイテム 1.法的手続き

現在、私たちは重要な法的手続きの対象にはなっていません。時々、法的手続きに巻き込まれたり、通常の業務に付随する請求の対象になったりすることがあります。結果がどうであれ、そのような手続きや請求は、弁護や和解の費用、資源の流用、その他の要因により当社に悪影響を及ぼす可能性があり、好ましい結果が得られるという保証はありません。

アイテム 1A.リスク要因

2024年2月28日にSECに提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書のパートI、項目1Aに記載されているリスク要因に重大な変更はないと考えています。このようなレポートに記載されているリスク要因だけが、私たちが直面しているリスクではありません。現在当社に知られていない要因、現在重要ではないと考えている要因、または一般的な経済状況などの当社に固有ではない要因も、当社の事業または財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用

株式の未登録売却

[なし]。

発行者による株式の買戻し

[なし]。

アイテム 3.シニア証券のデフォルト

該当しません。

アイテム 4.鉱山の安全に関する開示

該当しません。

アイテム 5.その他の情報

ルール10b5-1 取引の取り決め

時々、当社の役員（規則16a—1（f）で定義されている）と取締役は、規則10b5-1または規則10b5-1以外の取引契約（これらの用語はそれぞれ規則S-Kの項目408で定義されています）を締結することがあります。2024年3月31日に終了した3か月間、当社の役員や取締役はいませんでした 採用された または 終了しました そのような取引協定ならどれでも。

アイテム 6.展示品

*この証明書は、証券取引法の第18条の目的のために提出されたものではなく、その条項の責任の対象とはみなされません。また、証券法または取引法に基づく出願に参照によって組み込まれているとは見なされません。

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。