アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
(主な行政事務室住所) |
(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
取引コード |
登録された各取引所の名称 |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐違います
2024 年 5 月 8 日時点で、登録者は
POSEIDA治療会社
索引.索引
第1部財務情報 |
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ページ |
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項目 1 。財務諸表 （ 未監査 ） |
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連結貸借対照表 （ 2024 年 3 月 31 日、 2023 年 12 月 31 日 ） |
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4 |
2024 年 3 月期及び 2023 年 3 月期連結営業計算書 |
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5 |
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の株主資本の変動に関する連結計算書 |
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6 |
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期連結キャッシュ · フロー計算書 |
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7 |
簡明合併財務諸表付記 |
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8 |
項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析 |
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23 |
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示 |
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34 |
項目4.制御とプログラム |
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34 |
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第2部：その他の情報 |
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項目1.法的訴訟 |
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36 |
第1 A項。リスク要因 |
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36 |
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用 |
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86 |
項目3.高級証券違約 |
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86 |
プロジェクト4.鉱山安全情報開示 |
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86 |
項目5.その他の情報 |
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項目6.展示品 |
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サイン |
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88 |
1
FOに関する特別な説明RWARD-Look文
この四半期報告書 （ Form 10—Q ） には、当社および当社の業界に関する将来の見通しに関する記述が含まれています。この四半期報告書 （ Form 10—Q ） に記載されている過去の事実以外の記述は、将来の業績や財務状況、事業戦略、将来の事業に関する経営計画および目標に関する記述を含むすべての将来の見通しに関する記述である。場合によっては、「予測」、「信じる」、「考える」、「続ける」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「可能性のある」、「計画する」、「潜在的」、「予測する」、「プロジェクトする」、「すべき」、「ターゲットする」、「意志する」、「なるだろう」などの単語、またはこれらの単語または他の類似の用語や表現の否定的な単語が含まれているため、将来の見通しに関する記述を識別することができます。これらの将来の見通しに関する記述には、以下の記述が含まれますが、これらに限定されません。
これらの展望的な陳述は、私たちの現在の未来の事件と傾向の予想と予測に基づいており、これらの事件と傾向は、私たちの財務状況、運営結果、戦略、短期と長期業務運営、および目標と財務需要に影響を与える可能性があると考えられる。
これらの展望的陳述は、“リスク要素”の節と本四半期報告10-Q表の他の部分で説明されたリスク、不確定要素、仮説を含む多くのリスク、不確定性および仮説の影響を受ける。しかも、私たちの運営環境は競争が激しく、変化が迅速だ。新しいリスクが時々発生する。私たちの経営陣はすべてのリスクを予測することはできませんし、すべての要素が私たちの業務に与える影響を評価することもできません。あるいは任意の要素や要素の組み合わせは、実際の結果が私たちが行う可能性のある任意の前向きな陳述に含まれる結果と大きく異なる程度をもたらす可能性があります。これらのリスク、不確定性と仮定を考慮して、本四半期報告10-Q表で議論された展望性イベントと状況は発生しない可能性があり、実際の結果は前向き表現中の予想或いは示唆の結果と大きく異なる可能性がある。
2
あなたは未来の事件の予測として前向きな陳述に依存してはいけない。私たちは展望性陳述に反映された予想は合理的であると考えているが、私たちは展望性陳述に反映された未来の結果、進展、発見、活動レベル、業績或いは事件と状況が実現或いは発生することを保証できない。さらに、法的規定を除いて、私たちまたは他の誰もが展望的陳述の正確性と完全性に責任を負わない。本Form 10-Q四半期報告書の発表日後に、これらの陳述が実際の結果または予想される変化と一致するように、任意の理由で任意の前向き陳述を公開更新する義務はありません。
文脈が別に説明されていない限り、本四半期報告で言及されている“ポセイダ”、“当社”、“私たち”、“当社”、“当社”などの用語は、いずれもポセイダ治療会社を指す。
私たちは定期的に私たちの投資家関係サイト(https：//investors.pose ida.com)を通じて投資家に重要なビジネスや金融情報を提供しています。したがって、私たちは、米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出された文書、プレスリリース、および電話会議の後を除いて、投資家およびボセディアに興味を持つ他の人が、私たちがウェブサイト上で提供する情報を見ることを奨励する。
3
第一部分融資IAL情報
プロジェクト1.融資ALIレポート
POSEIDA治療会社
濃縮Consolidaテッド貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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(未監査) |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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短期投資 |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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無形資産、純額 |
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商誉 |
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その他長期資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用とその他の負債を計算すべきである |
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賃貸負債を経営し、流動 |
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収入を繰延し，当期 |
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流動負債総額 |
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定期債務 |
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収入を繰延し、流動ではない |
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非流動経営賃貸負債 |
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その他長期負債 |
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総負債 |
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不測の事態 （ 注 12 ） |
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株主権益： |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合収益を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
4
POSEIDA治療会社
連結計算書 of 営業 · 総合損失
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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3か月まで |
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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収入： |
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協力収入 |
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総収入 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(支出)： |
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利子支出 |
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その他の収入、純額 |
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純損失 |
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その他の全面的な収入(費用)： |
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短期投資の未実現収益 |
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総合損失 |
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普通株主は1株当たり基本損失と希釈して1株当たり純損失を占めるべきである |
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加重-流通株、基本株と希釈株の平均 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
5
POSEIDA治療会社
連結財務諸表 株主資本の変動について
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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ごく普通である |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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収入(損) |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2023年12月31日の残高 |
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従業員株式報酬制度に基づく普通株式の発行 （ 源泉徴収を除く ） |
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株に基づく報酬費用 |
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証券売却可能な未実現損失 |
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純損失 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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ごく普通である |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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収入(損) |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2022年12月31日の残高 |
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従業員株式報酬制度に基づく普通株式の発行 （ 源泉徴収を除く ） |
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ATMで普通株を発行し，発行コストを差し引く |
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株に基づく報酬費用 |
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証券売却可能な未実現収益 |
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純損失 |
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2023年3月31日の残高 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
6
POSEIDA治療会社
凝縮連結 Sキャッシュフローの破損
(単位：千)
(未監査)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却および償却費用 |
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株に基づく報酬 |
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発行済み定期債務の割引が増加する |
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投資証券増額純額 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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経営的リース使用権資産 |
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売掛金 |
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費用とその他の負債を計算すべきである |
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リース負債を経営する |
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収入を繰り越す |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動： |
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財産と設備を購入する |
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短期投資を購入する |
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短期投資満期収益 |
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投資活動提供の現金純額 |
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融資活動： |
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従業員株補償計画に基づいて普通株で得られた金を発行する |
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株式奨励金の株式純額決済に関する税額を支払う |
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ATMで普通株を発行する収益は，発行コストを差し引く |
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融資活動提供の現金純額 |
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現金および現金等価物の純増加(減額) |
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期初現金及び現金等価物 |
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期末現金および現金等価物 |
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非現金経営、投資、融資活動： |
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支払すべき帳簿に掲げる財産と設備の購入と |
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キャッシュフロー情報の追加開示： |
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支払の利子 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
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注1.Bの性質陳述の有用性と根拠
運営の性質
ポセイダ治療会社(“会社”または“ポセイダ”)は、臨床段階の細胞治療及び遺伝子薬物会社であり、癌及びまれな疾患の患者に新たな治療方法を提供する。同社は、その非ウイルスブタBac DNA送達システム、Cas-Clover部位固有遺伝子編集システム、およびナノ粒子ベースの遺伝子送達技術を含む、そのコア独自プラットフォームに基づく様々な適応の広範な候補製品の組み合わせを発見し、開発している。
同社は生物技術業界の発展段階の会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、競争相手の新技術革新の開発、肝心な者への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守及び追加資本を獲得して運営を援助する能力を含むが、これらに限定されない。現在開発されている候補製品は、広範な臨床前と臨床試験及び商業化前の監督管理承認を含む大量の追加的な研究と開発作業が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員とインフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。同社の治療開発努力が成功しても，同社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
流動性と資本資源
設立以来、同社の運営は純損失と負のキャッシュフローを経験し、主に株式と債務融資および戦略協力を通じてその運営に資金を提供する能力に依存している2024年3月31日までの3か月間，当社は純損失を記録した$
会社は、2024年3月31日まで、その現金、現金等価物と短期投資を予定している$
列報と合併の基礎
添付されている簡明総合財務諸表は会社の財務状況、経営成果と現金流量を反映し、アメリカ公認会計原則(“公認会計原則”)、中期財務情報及びS-X規則第10条と10-Q表の説明に符合する。添付されている簡明な連結財務諸表には、ポセイダ治療会社およびその完全子会社の勘定が含まれている。すべての会社間取引と残高は無効になりましたこれらの審査されていない簡明な総合財務諸表は、経営陣が中期財務状況とその経営成果と現金流量を公平に陳述するために必要なすべての調整を反映している。中期業績は必ずしも通年またはその後の任意の中期の業務業績やキャッシュフローを代表するとは限らない。それに伴う濃縮統合された財務諸表は当社が監査した総合財務諸表とその付記とともに読まなければならない会社が米国証券取引委員会に提出した2023年12月31日までのForm 10−K年度報告(米国証券取引委員会)2024年3月7日に、会社はその日から2023年12月31日までの簡明総合貸借対照表を導出した.
リスクと不確実性
中東紛争、ロシアのウクライナ侵攻、および米国、NATOおよび他の国がすでに取っているか、あるいは将来取る可能性のある報復措置などの世界的な事件は世界の安全懸念を引き起こし、地域衝突を招く可能性があり、そうでなければ、地域と世界経済に持続的な影響を与え、いかなる事件も会社のサプライチェーンを混乱させ、会社の候補製品の持続的かつ未来の臨床試験を行う能力に悪影響を及ぼす可能性がある。このような持続的あるいは将来的な衝突が最終的に会社業務に与える影響の程度は高度に不確実であり，現時点では把握的に予測することはできない.
8
付記2.主要会計政策の概要
予算の使用
公認会計原則に従って連結財務諸表を作成する場合、会社は連結財務諸表と付記中の報告金額に影響を与える推定と仮定を行う必要がある。当社は、収入、課税支出、研究開発費、株式報酬支出、繰延税項目の評価免除額に関する推定数字を含むが、これらに限定されない推定数字を評価し続けている。当社は過去の経験その他その時点で部下が合理的と考えている特定の市場あるいは関連仮定に基づいて推定しています。実際の結果は，これらの推定や仮定とは異なる可能性がある.
現金、現金等価物、短期投資
当社は、購入日から90日以下の原始最終満期日に購入したすべての高流動性投資を現金等価物とみなしている。現金及び現金等価物は、金融機関の預金及び有価証券を含む。残り満期日が3カ月を超える投資は、総合貸借対照表では短期投資に分類され、主に米国財務省と他の政府機関債務からなる。企業のポートフォリオ全体が現在の業務に利用可能であると考えられているため、会社はすべての投資を売却および流動資産に分類しており、満期日が現在の総合貸借対照表日より1年以上遅れている可能性がある場合であっても、管理層が必要に応じてこれらの証券を売却する収益を使用してその業務に資金を提供しようとしていることを反映している。
業務リスク集中
同社は以下の地域で運営している
信用リスクが集中する
金融商品は主に現金と現金等価物と投資から構成されており、会社をかなり集中的な信用リスクに直面させる可能性がある。当社の連邦保険金融機関での預金は連邦保険限度額を超えています。当社は当該等の口座で何の損失も被っておらず、経営陣は、当該等の預金及び投資を保有する預金機関の財務状況により、当社は重大な信用リスクに直面しないと信じている。
収入確認
これまで、同社の収入は主に協力と許可協定から来ていた。同社の協力·許可協定には、知的財産権許可および研究·開発サービスを含む複数の要素が含まれている可能性がある。これらの手配によると、会社が受け取った対価格には、前金、研究開発資金、コスト補償、研究開発、監督管理、商業マイルストーン支払い、特許権使用料が含まれる可能性がある。
当社は会計基準コード特別テーマ606を適用している取引先と契約した収入(“ASC 606”)は、顧客との契約を示すために、財務会計基準委員会(“FASB”)によって発行される。ASC 606によれば、収入は、顧客が約束された商品またはサービスの制御権を取得したときに確認される。確認された収入金額は、会社がこれらのサービスの対価格を得る権利があると予想されていることを反映している。同社は、個人協力やライセンス契約を背景に、異なる履行義務を評価するために、これらの履行義務の性質を分析している。当社は、総合経営報告書に適切な分類を行うために、基本活動の性質に基づいて顧客との契約を評価します。顧客との取引記録は、会社の総合経営報告書に記載されており、提携関係の特徴に応じて、毛数または純額で記録されている。
ASC 606の範囲内に配置された収入確認を決定するために、当社は、(I)顧客との契約を決定するステップと、(Ii)契約中の履行義務を決定するステップと、(Iii)可変対価格(あれば)を含む取引価格を決定するステップと、(Iv)契約中の履行義務に取引価格を割り当てるステップと、(V)エンティティが契約義務を履行する際に収入を確認するステップと、の5つのステップを実行する。会社が顧客に譲渡された商品やサービスと交換するために獲得する権利のある対価格を受け取る可能性がある場合にのみ、会社は5ステップモードを契約に適用する。当社は個別履行義務の相対独立販売価格に基づいて、取引価格を個別履行義務に割り当てる。独立販売価格は当社単独販売に基づいております
9
製品やサービスです。独立した販売価格が直接観察されない場合、当社は、市場状況と実体に特化した要因(製品やサービスの特性や機能を含むがこれらに限定されない)を考慮して独立販売価格を推定する。
その会社は各契約で決定された条項に基づいてその協力者から支払いを受ける。前金やその他の支払いは、会社が契約規定の履行義務を履行するまで、収入確認を今後一定期間延期する必要がある場合があります。
総合収益(赤字)
全面収益(損失)は、短期投資の未実現収益と損失を含む一定期間内に非所有者由来の取引や他の事件や状況による権益変化と定義されている。すべての新聞列期間中の審査されていない簡明総合経営報告書及び全面収益(損失)はすでに全面収益(損失)を反映している。
新興成長型会社の地位
当社は2012年のJumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)で定義されている新興成長型会社である。“雇用法案”によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、“雇用法案”公布後に発表された新たなまたは改正された会計基準の採用を延期することができる。当社は、(I)新興成長型会社または(Ii)が“雇用法案”に規定されている延長移行期間から脱退することを明確かつ撤回できなくなるまで、この延長移行期間を使用することを選択した。したがって、これらの簡素化された連結財務諸表は、上場企業の発効日までに新たな会計声明や改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。
付記3.ある貸借対照表の構成要素
財産と設備、純額
財産と設備、純価値は以下の通り(千で計算)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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実験室装置 |
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賃借権改善 |
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コンピュータ装置及びソフトウェア |
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家具と固定装置 |
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総資産と設備 |
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減算：減価償却累計と償却 |
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財産と設備の合計 |
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財産や設備に関する減価償却と償却費用は$
費用とその他の負債を計算すべきである
計算すべき費用およびその他の負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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契約研究サービス |
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給与明細及び関連費用 |
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他にも |
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計算しなければならない費用とその他の負債総額 |
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10
注4.金融商品
以下の表は、売却可能資産の償却原価と公正価額をまとめたものです。 有価証券 （ 数千単位 ） ：
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成熟性 |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公正価値 |
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2024 年 3 月 31 日現在： |
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貨幣市場基金 |
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アメリカ政府機関証券と国債 |
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2023年12月31日： |
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貨幣市場基金 |
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アメリカ政府機関証券と国債 |
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合計する |
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当社は、経営戦略の実施のために満期前に売却が必要となる可能性があるため、すべての短期投資を売却可能に分類しており、適正価額で計上しています。2024 年 3 月 31 日時点で保有している売却可能な債券は、 1 年を超える残期はありませんでした。売却可能有価証券の未実現損益は、包括損失の構成要素として含まれています。2024 年 3 月 31 日現在。
当社は、各報告期末に投資保有状況を見直し、未実現損失が信用損失その他の要因によるものであるかどうかを判断するため、信用損失予想モデルを用いて評価しています。また、当社は、当社が有価証券を満期前に売却する意図や、償却ベースが回復する前に有価証券を売却する必要がある可能性が高いかどうかなど、様々な要因を用いて、投資保有の減損を評価します。2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間その会社はできました
付記5.公正価値計量
公正価値は、計量日の市場参加者間の秩序ある取引において、資産または負債が元金または最も有利な市場で負債を移動させるために課金または支払いされる交換価格(退出価格)として定義される。適用される会計基準は公正価値を計量する際に使用する投入に既定の階層構造を提供し、使用可能な時に最も観察可能な投入を使用することを要求することによって、観察可能な投入を最大限に利用し、使用が観察できない投入を最大限に減少させる。観察される投入は，市場参加者が資産や負債を評価する際に使用する投入であり，当社以外のソースから得られた市場データに基づいて策定されている。観察できない投入は、市場参加者が資産や負債を評価するために使用される要素に対する会社の仮定を反映した投入である。公正な価値を測定するために3つのレベルの投資があります
同社はその通貨市場基金と米国国債を公正価値レベルの1級資産に分類しており、これらの基金と米国債の推定値は活発な市場の見積もりに基づいており、推定調整を行わない。
11
以下の表は、同社が公正価値で恒常的に計測している金融資産と負債の推定レベル(千単位)をまとめたものである
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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2024 年 3 月 31 日現在： |
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資産： |
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アメリカ政府機関証券と国債 |
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2023年12月31日： |
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資産： |
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貨幣市場基金 |
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アメリカ政府機関証券と国債 |
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合計する |
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注6.戦略投資
アステラス
協議条項
2023年8月4日(“署名日”)、当社はAstellas US，LLC(“Astellas”)と一連の合意(総称して“Astellasプロトコル”)を締結しており、詳細は以下の通りである。
証券購入と登録権協定
証券購入協定(“証券購入協定”)に基づき，当社はAstellasへの私募方式での発行および売却合算に同意した
当社もAstellasと登録権協定(“登録権協定”)を締結しており、この合意によると、当社はAstellasの登録に同意していますこれは…。締め切りの翌日です。
戦略権利書簡協定
署名日には、当社もAstellasと戦略権利書簡協定(“Astellas Strategic Rights Letter”)を締結し、これにより、会社は、(I)Astellasの自社取締役会、当社取締役会のいずれの委員会および当社科学顧問委員会のオブザーバー席を付与することに同意し、(Ii)18ヶ月の間、Astellasの制御権変更に関する通知権を付与する(Astellas Strategic Rights Letter参照)。(3)締め切りから締め切り12ヶ月周年日までの期間(“排他期”)は，(1)募集，故意の奨励，交渉，あるいは他の方法で締結してはならない善意の任意の第三者との計画取引(以下の定義)、(2)会社がP-MUC 1 C-ALLO 1に関連する任意の機密情報へのアクセスを提供し、P-MUC 1 C-ALLO 1は、複数の固形腫瘍適応のための会社の完全同種異体CAR-T製品(以下、“計画”と略す)であり、それは、知っている場合に計画取引を促進することを目的としており、または(3)計画取引について任意の意向書、契約または他の約束を締結することを目的としている(“計画取引”は、独占的または共同独占的許可または共同販売促進または共同マーケティング手配または商業販売権利の付与である)。世界中で使用するために、本計画の1つまたは複数の製品を普及またはマーケティングすること)。(4)会社から通知を受けた場合は，アストラスに通知する(1)善意の第三者が提出した統制権変更取引提案が、当該提案が会社取締役会に拒絶されない限り、又は(2)会社取締役会が承認した統制権変更手続を開始し、(3)会社が受領した場合善意の第三者による計画取引の提案は、その提案が会社取締役会によって拒否されない限り(“計画取引提案”)、または(4)排他期間終了後、計画取引開始について第三者と会社取締役会が承認した計画取引の流れについて実質的に検討する(“計画過程”)。(X)計画取引提案に関する通知については、Astellasは、計画取引提案よりも全体的に会社に有利な競争的提案を優先的に提供する権利があり、それにより、特定の期間内に可能な計画取引を独占的に交渉する権利があり、(Y)計画プロセスは、会社が任意の第三者と取引する前に、Astellasは、指定された期限内に計画取引を交渉する権利があるべきである
12
いずれの場合も、“アステラス戦略権利レター”に規定されたプログラム及び条件に基づいて有意義な実質的な議論が行われる。
Astellas戦略権利書によってAstellasに付与された権利の一部の対価格として、Astellasは会社に#ドルを一度に支払った
Astellas戦略的権利レターは、次の時間の中で最も早く発生しなければならない：(I)閉鎖日の18ヶ月の記念日、(Ii)Astellasは以下の期間を有する
収入確認
証券購入プロトコルおよび登録権プロトコルは、ASC 606の範囲に属さず、株式発行入金として、発行済み株式の公正価値は、取引価格の範囲を超えているとみなされる。株式発行のさらなる詳細については、付記10を参照されたい。Astellas Strategic Rights Letterによって付与された権利は、プロトコルがクライアントとの契約を表すので、ASC 606に従って評価される。これらの権利はAstellasにいかなる支配権も譲渡しないと考えられているが、Astellasに将来の権利を与え、前金の全部または一部として$を与える
会社は発行日の見積もり公正価値に基づいて普通株発行金額を#ドルに計上しています
会社は認識しています$
注7.連携とライセンス契約
羅氏
協議条項
2022 年 7 月、当社は F. Roche とコラボレーションおよびライセンス契約 （ 以下「ロシュコラボレーション契約」 ） を締結しました。Hoffmann—La Roche Ltd. と Hoffmann—La Roche Inc. 。（ i ） 当社が保有する既存の P—BCMA—ALLO1 および P—CD19CD20—ALLO1 プログラム （ それぞれ「 Tier 1 プログラム」 ） の同種 CAR—T 細胞治療製品を開発、製造、および商業化するための、当社の知的財産に基づく独占的、世界的なライセンスを Roche に付与すること。（ii） 当社の既存の P—BCMACD19—ALLO1 および P—CD70—ALLO1 プログラム （ それぞれ、「 Tier 2 プログラム」 ） 、 （ iii ） 同種 CAR—T 細胞治療製品の開発、製造、商業化に関する当社の知的財産に基づく排他的なライセンス
Tier 1計画ごとに、会社は第一段階用量逓増臨床試験による開発活動を行い、羅氏は会社がこのような活動を実行する中で発生したいくつかの費用の特定の割合を返済する義務があり、各Tier 1計画は指定された補償上限に達することができる。第一段階の線量を超えて増加する第一級計画活動について、羅氏はこの計画によって発生したすべての費用を精算する義務がある。Tier 2計画ごとに，同社はINDを有効にするための研究開発候補を選択するか，あるいは羅氏がオプション維持費を選択して支払う場合には，第1段階用量逓増臨床試験を完了することで研究·開発活動を行う。また，羅氏が独占的に選択権を行使するTier 2計画ごとに，羅氏は選択権使用料を支払う義務がある.層ごとに
13
1級計画と2級計画の下で、会社は羅氏への技術移転が完了するまで製造活動を行う。
各方面は初歩的な研究を進めている
ロ氏の協力協定に基づいて羅氏に与えられた権利の代償として、会社は前払#ドルを受け取った
また、会社は製品ごとにTier 1計画、オプションTier 2計画と協力計画製品の純売上高の中位から下位2桁までの等級版税支払い、および製品の中央桁から中央値までの等級版税支払いを許可する権利があり、どの場合もいくつかの通常の減免と補償の制限を受けている。特許使用料は、その製品がその国または地域でのライセンス特許が遅くとも満了するまで、製品および国/地域によって支払われる
ロ氏協力協定は、特許権使用料または他の支払い義務がなくなるまで、製品および国/地域ごとに有効化される。ロ氏協力協定には、重大な違約や破産に対する条項、羅氏の便宜のための標準的な終了条項が含まれている。これらのうちのいくつかの終了権利は、特定の製品またはライセンスおよびロ氏協力協定全体に対して行使することができる。
2023年11月7日から、羅氏協力協定は、(I)羅氏が私たちに支払ったいくつかの既存の製造関連費用を再分配して、私たちの既存の各第1段階計画のために新しい製造プロセスの開発および移転費用を追加するために再分配され、(Ii)羅氏が各第1級計画のために私たちに支払ったいくつかの開発マイルストーンの支払いの金額を再分配するように改正された。修正案は既存の
収入確認
契約開始時に会社は確定した
はい取引価格を決定するために、当社はロシュ · コラボレーション契約の期間中に受け取るすべての支払いを評価しました。特定のマイルストーンと追加料金は変動考慮事項と考えられ、含まれませんでした。
14
♪the the the最も可能性の高い金額法に基づく初期取引価格当社は、各報告期間、不確実な事象の解決その他の状況の変化に伴い、取引価格を再評価します。当社は、ロシュ協業契約締結時の取引価格を $と判断しました。
ロ氏協力協定が発効した日から，Tier 1計画ライセンスに関する履行義務が履行されている。他のすべての履行義務は、提供される基本サービスが実際に発生した費用が推定総費用の割合に基づいて決定されるため、比例して確認される。当社は，コストに基づく入力法がこれらの履行義務を履行するモデルを最もリアルに記述していると考えている。会社の履行義務を達成するために見積もりコストを改訂する任意の累積影響は、変化と合理的な見積もり金額を決定する期間に記録される。この方法は会社に重大な判断を用いて、将来の支出を見積もることを要求する。会社の推定または判断が協力過程で変化した場合、それらは、会社が現在および将来の間に確認した収入の時間および金額に影響を与える可能性がある。
武田さん
2021年10月、当社は武田薬品米国社(“武田”)と協力及び許可協定(“武田協力協定”)を締結し、これにより、当社はPiggyBac、Cas-Clover、生分解性DNA及びRNAナノ粒子輸送技術及びその他の独自遺伝子工学プラットフォームを含む当社のいくつかのプラットフォーム技術の下でのグローバル独占許可を授与し、ある適応の遺伝子治療製品を研究、開発、製造及び商業化した。武田協力協定によると、会社は前払金#ドルを受け取った
当社は2023年5月31日、2023年7月30日(“終了日”)に発効する武田社から武田協力協定の中止を選択した旨の書面通知を受けた。終了日まで、双方はそれぞれの協力合意の下での責任を履行したが、終了日には、当社は協力協定の下での独占的責任を終了した。なお、当社が武田に付与したライセンス及び武田は、提携協定により当社が研究活動を行うライセンスを付与して終了します。
収入を繰り越して勘定する
当社のAstellas戦略権利関数への加入は戦略投資であるが，余剰金額を確認するために収入として決定されているため，次の表にはこれらのプロトコルの残り繰延収入への参考が含まれているいくつありますか
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プロトコルに関する繰延収入期末残高残高の入金状況は以下の通り(千で計算)
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羅氏協力協定 |
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武田協力協定 |
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アスタラス戦略権利手紙 |
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合計する |
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2022年12月31日現在の残高 |
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領収書の受け取り/発行金額 |
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収入が確認された |
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2023年12月31日現在の残高 |
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領収書の受け取り/発行金額 |
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収入が確認された |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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注8.カリフォルニア再生医学研究所賞
同社はカリフォルニア再生医学研究所(“CIRM”)から資金を得ており，ある内部計画の開発に用いられている。助成条項によると、CIRMと同社は共に特定のプロジェクトを援助しており、これらのプロジェクトによると、資金は一部を奨励すると決定された発展マイルストーンの中で提供される。同社は関連プロジェクトの将来の潜在収入をCIRMと共有する義務がある。CIRMからの将来の収入の割合は、受け取った報酬金額および収入が製品販売からかライセンス料によって生成されるかに依存する。会社がCIRMに支払うことを要求される可能性がある最高収入共有金額は
2018年9月、同社は#ドルの奨励金を獲得した
注9.定期債務
2017 年、当社は Oxford Finance LLC （ 以下「 Oxford 」 ） との融資および担保契約を締結し、その後修正された （ 以下「修正融資契約」 ） 。
当社は、本修正を ASC トピック 470 に従って債務修正として計上しました。 債務修正は実質的ではないと考えられたからです
16
2022年ローン契約下の未返済残高は最初に変動年利で計算され、金利は
当社は“2022年ローン協議”の項目の未返済債務を随時返済する権利があり、債務増加を$とする
当社は定期融資で得られた金を完全に運営資金需要に利用し，その一般業務運営に資金を提供することができる。当社が“2022年融資協定”に基づいて負う義務は、そのほとんどの既存と将来の資産(知的財産権を除く)の優先担保権益を担保としている。また、同社は2022年の融資協定の許可を得ない限り、その知的財産権資産を担保しないことにも同意した。“2022年ローン協定”によると、まだ返済されていない金があるが、当社は財産、業務合併或いは買収に関する契約、その他の慣用契約を含む複数の肯定及び制限的契約を遵守しなければならない。同社はまた、配当金を発表するか、#ドルを超える株式を他の分配または支払いすることを制限されている
付記10.株主権益
授権株
当社が2020年7月に初の公募を完了したことを受けて、当社はその会社の登録証明書を修正してライセンスを付与します
株式承認証
改訂された融資協定によると、当社は2017年にOxford(I)に株式承認証を発行して購入した
普通株を売る
当社は2023年8月4日にAstellasと証券購入協定を締結し、これにより、当社は私募でAstellasへの発行及び販売を合算することに同意しました
17
市場施設では
2021年8月に当社は制御持分発行を行っているSMCantor Fitzgerald&Co.(“Cantor”)と販売協定(“販売契約”)を締結し，時々“市価発売”計画により普通株を販売する予定であり，総発行価格は最高$に達する
注11.株ベースの報酬
2020年7月、会社取締役会と株主は“2020年株式インセンティブ計画”(略称“2020年計画”)を承認した。2020年計画によると、会社は会社の現従業員、高級管理者、取締役またはコンサルタントに株式オプション、株式付加価値権、制限株式、制限株式単位、その他の株式または現金に基づく奨励を付与することができる。合計する
2022 年 2 月、当社の取締役会は、 2022 年誘導計画 （ 以下「誘導計画」 ） を承認し、採択しました。当社は、本誘致プランに基づき、当社に従事していない個人または当社非従業員取締役に対して、当社への雇用を誘致する目的として、非法定ストックオプション、株式増価権、制限付き株式賞、制限付き株式単位賞、業績賞その他の賞を付与することがあります。2022 年 2 月に承認された誘導計画に基づき、 t当初発行が承認された普通株式の最大数は
株式オプション
以下は、当社のストックオプション活動の概要です。 2024年3月31日までの3ヶ月間：
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株 |
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重みをつける |
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重みをつける |
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骨材 |
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2024 年 1 月 1 日現在の残高 |
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授与する |
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鍛えられた |
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没収/キャンセルされる |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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帰属していると予想されているオプション |
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現在までに行使可能なオプションに帰属した |
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$ |
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2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 3 月期に付与されたオプションの付与日時適正価額は、加重平均です。 $
2024 年 3 月 31 日現在、ストックオプションに関する未認識報酬費用の総額は $
18
付与されたオプションの公正価値は，付与された日にBlack-Scholesオプション定価モデルを用いて推定される.付与されないオプションに関連して発生したとみなされる株式ベースの補償費用の払込を没収する。同社が従業員、非従業員、取締役に付与するオプションの公正価値を決定するための仮定は以下の通りである
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
無リスク金利 |
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予想変動率 |
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所期期間(年) |
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配当率 |
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限定株単位
以下は、当社の制限付き株式単位 （ 「 RSU 」 ） の活動の概要です。 2024年3月31日までの3ヶ月間：
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株 |
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重みをつける |
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2024 年 1 月 1 日現在の残高 |
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授与する |
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既得 |
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没収/キャンセルされる |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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RSU奨励は株式奨励であり、付与されると、保有者に会社普通株の株式を交付する。従業員と非従業員役員に授与されるRSUは最大で授与されます
2020年従業員株購入計画
2020年7月、会社の取締役会と株主は、会社が株式を初公開した日から発効する“2020年従業員株購入計画”を承認した。合計する
19
同社はブラック·スコアーズ定価モデルを用いて、発行日ごとにESPPによって発行された購入権の公正価値を推定している
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
無リスク金利 |
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予想変動率 |
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所期期間(年) |
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配当率 |
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株式報酬費用の総計上額 ストックオプション、 RSU 、 ESPP に関する添付の連結営業計算書及び連結損益計算書の以下の費用カテゴリー （ 千単位 ） において
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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付記12.支払いの引受及び又は事項
賃貸借契約を経営する
当社は、 2024 年 3 月 31 日現在、約
2021年10月、当社はカリフォルニア州サンディエゴにある施設について分譲契約を締結し、この施設は約
当社は2024年および2023年3月31日までの3ヶ月以内に確認します$
自分から2024 年 3 月 31 日現在のリース負債の満期は以下の通りです。
十二月三十一日までの年度 |
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2024 年 （ 残り 9 か月 ） |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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その後… |
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将来のレンタル支払総額 |
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利子を推定する |
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賃貸負債残高合計 |
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賃貸負債の当期分を差し引く |
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賃貸負債、当期分を差し引く |
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20
賠償協定
通常の業務過程において、会社は、ある事項について、供給者、レンタル者、契約研究機関、業務パートナー、および他の当事者に、このような合意または第三者による知的財産権侵害クレームに違反することによる損失を含むが、これらに限定されない異なる範囲および条項の賠償を提供することができる。また、当社はすでにその取締役会メンバー及びいくつかの行政人員と補償協定を締結し、当社は取締役又は高級管理者としての身分或いはサービスとして発生する可能性のあるいくつかの責任について賠償を行わなければならないと規定している。これらの賠償協定によると、会社が将来支払う必要がある可能性のある最大潜在金額は多くの場合無制限である。同社はこのような賠償によりいかなる物質コストも発生しておらず、賠償要求があることも知られていない。
法律や事項がある
正常な業務過程において、当社は第三者の当社に対するクレームに直面する可能性があります。当社は、現在、まだいかなる訴訟、訴訟の脅威、または断言または断言されていないクレームは未定であり、これらの訴訟またはクレームは個別または全体的に会社の経営業績または財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があると信じている。
注13.1株当たり純損失
1株当たり基本純損失(収益)の計算方法は、当期普通株株主が占めるべき純損失(収益)を当期発行普通株の加重平均で割る。1株当たり純損失(収益)は、株式オプションの行使やESPPによって購入された株、および行使可能な発行済株式証など、普通株を発行可能な追加償却を反映している。
同社の潜在的希薄化証券は、ESPPから普通株、普通株オプション、制限株式単位、普通株を購入する引受権証を含み、希釈後の1株当たり純損失の計算から除外されており、1株当たりの純損失を減少させるからである。したがって、普通株株主が1株当たり基本純損失を占めるべきであることと希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均株式数は同じである。
計算期間中に普通株式株主が1株当たりの純損失を占めるべきである場合、会社は以下の潜在普通株を含まない。これらの潜在普通株は期末ごとの発行済み金額に基づいて記載されており、これらの株式を計上することは逆償却効果が生じるからである
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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未償還株式オプションとRSU |
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普通株購入引受権証 |
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ESPP株 |
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注14.後続イベント
当社は2024年4月30日に、Astellas Pharma Inc.(“Xyphos”)の完全子会社Xyphos Biosciences，Inc.と協力及び許可協定(“提携協定”)を締結し、この合意に基づき、当社はXyphos(I)にいくつかの会社の知的財産権の下で以下の活動の独占許可を付与する
研究計画ごとに，会社はINDを支援するパケットを生成することで開発活動を実行し，XyphosはFTE費用と会社が何らかの活動を実行する際に発生する費用を会社に返済する義務があるが，合意された年間上限を超えてはならない.Xyphosは、製品の製造プロセスをXyphosに移すことを要求することができ、または費用を支払う場合、会社は、製品の第1段階試験のために、製品の一部を構成するAllo-T細胞を製造することができる。
提携契約によると、Xyphosは会社に#ドルを前払いする義務があります
21
そうかもしれない最高$も得ることができます
協力協定は、重大な違約または破産のための条項と、Xyphosのための便利さを含む標準的な終了条項を含む。いくつかの終了権利は、特定の製品またはライセンスおよび協調プロトコル全体のために行使されることができる。
22
項目2.管理部門の規律違反財務状況及び経営成果の検討と分析。
以下の財務状況及び経営結果の検討及び分析は、当10-Q表四半期報告書の他の場所に出現する監査されていない簡明総合財務諸表及び関連付記、並びに当社の監査済み総合財務諸表及び関連付記と共に読まなければならない。これらの付記は、米国証券取引委員会又は米国証券取引委員会に提出された2023年12月31日現在の10−K表年次報告又は2023年年次報告に含まれる。経営業績は必ずしも未来の期間に起こりうる結果を代表するとは限らない。これらの議論は、特に、当社の将来の経営結果または財務状況、業務戦略および将来の経営の計画および管理目標に関する情報であり、展望的陳述を含み、これらの陳述は、本10-Q表の四半期報告における“展望的陳述に関する特別な説明”に記載されているように、リスクおよび不確実性要因に関連する。あなたは、この四半期の報告書の“リスク要因”のタイトルでの開示を見るべきであり、議論は、私たちの実際の結果が、これらの前向きな陳述で予想されている結果とは大きく異なる重要な要素をもたらす可能性があります。
概要
我々は臨床段階の細胞治療と遺伝子薬物会社であり，癌やまれな疾患の患者に新たな治療法を提供している。設立以来、私たちの業務の重点は私たちの会社を組織と配備し、業務計画を制定し、資金を調達し、許可を獲得し、知的財産権を開発と獲得し、そして私たちの知的財産権の組み合わせの確立と保護、著者らの遺伝子工学技術の開発、潜在的な候補製品の確定及び研究開発と製造活動を展開することであり、著者らの候補製品の臨床前研究と臨床試験、及び戦略取引に従事することを含む。私たちは候補製品の販売が許可されていないし、製品販売から何の収入も得られていない。
我々のコア特許プラットフォームに基づいて、我々の非ウイルスブタBac DNA送達システム、Cas-Clover部位固有遺伝子編集システム、およびナノ粒子ベースの遺伝子送達技術を含む様々な適応の広範な候補製品の組み合わせを発見し、開発している。著者らの核心プラットフォーム技術は単独で使用することができ、結合して使用することもでき、多種の細胞と遺伝子治療方式に応用することができ、そして著者らの候補製品の組み合わせを設計することができ、現在の世代の細胞と遺伝子治療技術の主要な制限を克服することを目的としている。
細胞治療において，われわれの技術は工学的細胞を有する候補製品を作り出すことができ，これらの細胞を患者に移植し，持続的な反応を駆動し，単一治療治癒を引き起こす能力があると信じている。私たちのCAR-T治療組み合わせは同種または既製の候補製品を含む。われわれは広範なパイプラインを進めており，固形腫瘍と血液腫瘍学的適応の臨床段階では多くのCAR−T候補製品がある。遺伝子薬物の分野では，我々の技術は，長期的で安定した遺伝子発現を提供し，時間の経過とともに減弱することなく，単一療法の治癒につながる可能性がある新たな治療法を創出する可能性があると信じている。
私たちは私たちの非ウイルスiggyBac DNA送達システムを使ってこれらの候補製品を生産した。我々の完全同種異体CAR−T候補は，健康ドナーからの特徴の良い細胞を出発材料として開発し，一次生産運転から潜在的な数百名の患者を治療できることを目標としている。投与量は凍結保存され，将来の既製品使用に備えて治療センターに貯蔵されている。さらに、我々の候補同種製品は、同種反応性を低減または除去するために、我々独自のCas-Clover部位固有遺伝子編集システムを使用し、拡張性のブースター分子技術を製造するために使用される。
私たちの最先端の内部固形腫瘍計画は
23
私たちが羅氏と協力した最先端の血液学プロジェクトは
我々の研究遺伝子薬物は，最初に我々のiggyBac技術を用いてAAVとともに開発され，従来のAAV遺伝子治療の主な制限を克服した。我々の非ウイルスナノ粒子技術の最新の発展を受けて、著者らはすでに私たちの製品の組み合わせを完全非ウイルス方法に移行し、未来の遺伝子薬物の製品開発をAAVの制限から脱却させた。我々の方法は，統合と長期的に安定した発現をもたらすことができ，潜在的な用量はAAV技術よりもはるかに低いため，コストや耐性の利点ももたらすと信じている。
私たちの最先端の遺伝子薬物計画は
予測可能な未来には、P-MUC 1 C-ALLO 1を含む候補製品の開発を継続し、規制部門の承認を求め、任意の承認された製品を商業化し始めるにつれて、費用や損失が大幅に増加すると予想される。我々が開発している候補製品の数を拡大し，これらの候補製品の臨床開発を求めるにつれ，開発コストは全体的に上昇することが予想される。これらの増加した開発コストの一部を相殺するために，羅氏との協力には計画補償が含まれている.我々は，研究開発活動の増加，従業員数の増加，ナスダック上場規則の遵守，米国証券取引委員会の要求および上場企業としての運営継続に伴い，一般的かつ行政費用が増加すると予想している。われわれの純損失は四半期間と年度間に大きく変動する可能性があり，これはわれわれの臨床試験の時間と他の研究·開発活動への支出にかかっている。
24
私たちは現在私たちの内部の臨床GMP製造工場から私たちの候補製品を調達しています。私たちはまた様々なサプライヤーと協力して、媒体、DNA、RNAコンポーネントを含む私たちの製造原材料を提供します。将来、私たちはまたFDAが承認した任意の候補製品のための1つ以上の商業製造施設を建設するかもしれない。
協力協定
羅氏協力協定
2022年7月、私たちは羅氏と協力協定を締結し、協定に基づいて、羅氏に授与した：(I)私たちの特定の知的財産権に基づいて、世界的に独占的に許可し、私たちの既存のP-BCMA-ALLO 1およびP-CD 19 CD 20-ALLO 1計画から同種CAR-T細胞治療製品を開発、製造、商業化する、または各計画、Tier 1計画；(Ii)我々の既存のP-BCMACD 19-ALLO 1およびP-CD 70-ALLO 1計画または各Tier 2計画から同種CAR-T細胞治療製品を開発、製造、商業化するために、我々のいくつかの知的財産権に基づいて独占的なグローバル許可の独占的選択権を獲得し、(Iii)我々の特定の知的財産権の独占的許可に基づいて、ロー氏が指定した最大6つの協力計画から同種異体CAR-T細胞治療製品を開発、製造、および商業化する。(Iv)いくつかの限られた知的財産権の下で非独占的商業許可の選択権を獲得して、いくつかの羅氏固有細胞療法製品を開発、製造および商業化し、羅氏が決定した最大3つの固形腫瘍標的、もしかしたら製品が可能かもしれない；および(V)私たちの2つの血液悪性腫瘍早期既存計画に対する優先的な契約権。
Tier 1計画ごとに，第1段階用量逓増臨床試験により開発活動を実行し，羅氏はこのような活動を実行する際に生じるいくつかの費用の特定の割合を精算する義務があり，各Tier 1計画には最大1つの指定された精算上限がある。第一段階の線量を超えて増加する第一級計画活動について、羅氏はこの計画によって発生したすべての費用を精算する義務がある。Tier 2計画ごとに，IND支援研究の開発候補を選択するか，あるいはロ氏がオプション維持費を選択して支払う場合には，第1段階用量逓増臨床試験を完了することで研究·開発活動を行う。また，羅氏が独占的に選択権を行使するTier 2計画ごとに，羅氏は我々に選択権使用料を支払う義務がある.Tier 1プランとTier 2プランごとに，羅氏への技術移転が完了するまで製造活動を実行する.
双方は2年間の初歩的な研究計画を行っており、特定の数量の同種異体CAR-T細胞療法に関連する合意された次世代治療概念を探索と臨床前にテストする。羅氏が選択して費用を支払う場合、双方はその後、18ヶ月間の第2の研究計画を行い、この計画によれば、双方は初期期間で行われている既存の仕事を延長することができ、および/または同種異体CAR-T療法に関連する特定の数の追加的に合意された次世代治療概念を探索および臨床前に試験することができる。ロー氏はこの2つの研究計画の中から最大6つのヘム悪性腫瘍に対する同種異体CAR−T計画を指定する可能性があり，各計画についてIND活動を促進する開発候補，あるいは各協力計画を選択して研究·開発活動を行う。各連携計画を指定する際には，羅氏は指定費用を支払う義務がある.私たちが協力計画の主導的な最適化活動を完了した後、羅氏はその計画を羅氏に移行し、私たちに支払いまたは終了することを選択することができる。代替的に、限られた数の協力計画の場合、羅氏は、第1段階用量漸増臨床試験を完了することによって、いくつかの追加の開発および製造活動を行うことを選択することができ、この場合、羅氏は、いくつかのマイルストーンを支払い、そのような開発および製造活動に関連する特定のパーセントのコストを精算する。各連携計画については，羅氏への技術移転が完了するまで製造活動を実行する.
羅氏の協力協定によると、羅氏は私たちに1.1億ドルの前金を支払った。ロ氏の第2レベル計画オプションの行使、協力計画の指定とライセンス製品の商業許可の選択権の行使、第1レベル計画、オプション第2レベル計画と協力計画に基づいて特定の開発、監督、純売上マイルストーン事件を実現する製品などによると、(I)第1レベル計画15億ドル、(Ii)第2レベル計画11億ドル、(Iii)協力計画29億ドルを含むいくつかの精算、費用、マイルストーン支払いを獲得する資格がある。(Iv)特許製品の4.15億ドルです
私たちはまた製品ごとに等級版税を受け取る権利があります 純売上高は中央値-1桁から2桁低い 第1レベル計画，オプションの第2レベル計画と連携計画中の製品，および許可製品の中央値までの製品は，いずれの場合も，いくつかの慣用的な減少と補償に制限されている. 使用料は、その製品をカバーするライセンス特許がその国で満期になるまで、またはその製品が同国で初めて商業販売された日から10年まで製品および国/地域によって支払われる。
ロ氏協力協定は2022年9月に改正された1976年“ハート-スコット-ロディノ反トラスト改正法”の適用待機期間の満了または終了後に発効し、継続する
25
製品及び国/地域を基礎として、残りの特許権使用料又はその他の支払義務がないまで。ロ氏協力協定には、重大な違約や破産に対する条項、羅氏の便宜のための標準的な終了条項が含まれている。これらのうちのいくつかの終了権利は、特定の製品またはライセンスおよびロ氏協力協定全体に対して行使することができる。
2023年11月7日から、羅氏協力協定は、(I)羅氏が私たちに支払ったいくつかの既存の製造関連費用を再分配して、私たちの既存の各第1段階計画のために新しい製造プロセスの開発および移転費用を追加するために再分配され、(Ii)羅氏が各第1級計画のために私たちに支払ったいくつかの開発マイルストーンの支払いの金額を再分配するように改正された。改正案では、1500万ドルのマイルストーン費用を払えば、既存の2年期研究計画をさらに18カ月延長できることも規定されている。その他の点では、ロ氏協力協定下のすべての履行義務と支払い条件は変わらない。
武田協力協定
2021年10月には、武田薬品米国社または武田社と協力·許可協定、すなわち武田協力協定を締結し、この協定に基づき、4500万ドルの前払金と協定期間中の研究開発精算金を取得した。
2023年5月31日、武田から書面通知を受け、武田は武田協力協定を中止することを選択し、2023年7月30日から発効、または終了日とする。終了日まで、双方はそれぞれ武田協力協議での責任を果たしていたが、終了日には、吾らの武田協力協議での独占責任は終了した。また、武田の免許を付与し、武田協力協定に基づいて研究活動を行う許可証を付与した。2023年12月31日までの1年間に、これまでに繰延された890万ドルの収入を確認し、これらの業績義務を履行する必要がないことを確認した。終了後，P-FVIII-101およびP-PAH-101を含むすべての以前に許可されたプログラムを開発するすべての権利が付与される.私たちは現在、このような戦略的協力の約束や合意に達していないにもかかわらず、遺伝子薬物の分野で新たな戦略的協力を求めることができるかもしれない。
許可内合意
以下に我々の鍵許可プロトコルの概要を示す.これらのライセンスプロトコルと我々の他のライセンスプロトコルのより詳細な説明については、“Business-in-ライセンスプロトコル”というタイトルのものを参照されたい注12年度連結財務諸表まで含まれています私たちの2023年年次報告書。
26
CIRM贈与基金
2018年、私たちはCIRMから400万ドルの報酬を得て、私たちはP-PSMA-101臨床前研究をサポートするためにすべての収益を受けました。この報酬の条項には、プロジェクトが商業化された後、贈与金の返済を選択するか、印税義務に変換することができるオプションが含まれている。贈与契約の条項によると、私たちは収益を受け取った時に負債として記録します。2023年第3四半期には，P−PSMA−101計画に関する追加臨床や他の開発活動を行わないことにしたが，P−PSMA−101計画に関連する金額の返済義務はなく，それぞれの負債確認を廃止し，2023年12月31日までの年度中にこのような金額を他の収入に記録した。
私たちの運営結果の構成要素は
収入.収入
協力収入
協力収入には，羅氏や武田との連携·ライセンス契約で確認した収入が含まれており，このようなパートナーに契約書を納入して成果を渡す時間とパターンを反映している。
運営費
研究と開発
研究と開発費用は主に私たちの研究と開発活動による外部と内部コストを含み、私たちのプラットフォーム技術の開発、私たちの薬物発見努力、私たちの候補製品開発を含む。
外部コストには：
内部コストには
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。外部費用は，我々のサービス供給者が提供してくれた情報に基づいて特定のタスクを達成する進捗を評価したり，報告日ごとのサービス量の推定を行って確認したりする.技術許可のための前金とマイルストーン支払いは臨床段階計画に関連しており，費用が発生している間は研究·開発支出としている。私たちが将来受け取る研究·開発活動のための商品またはサービスのための前払いは、前払い費用または他の長期資産として記録される。これらの金額は、関連する商品が提供されたり、サービスが提供される時に支出される。
いつでも、私たちは複数の研究プロジェクトを行っている。私たちは計画段階で外部コストを追跡し、臨床段階計画に対しては1つずつ追跡コストを計画し、早期段階の仕事については臨床前計画を含めて追跡する
27
これらのコストを合わせて。しかしながら、私たちが引き続き私たちの同種計画を推進し、私たちの自己計画を段階的に減少させ、そのような自己計画の総費用が無関係になるにつれて、私たちは、合併に基づいて、そのような自己計画に起因する研究および開発費用を公表する予定である。私たちの内部資源、従業員、およびインフラは、私たちの臨床製造施設を含み、どの計画とも直接バンドルされず、一般的に複数の計画に配置されている。したがって、私たちは特定の計画の内部費用を追跡しない。
臨床開発後期段階にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補製品よりも高い開発コストを有しており，これは主にCRO活動や製造費用によるものである。近い将来，われわれが計画した臨床前と臨床開発活動により，上皮原性固形腫瘍患者のP−Mucic−ALLO 1を治療するための第1段階試験，再発/難治性多発性骨髄腫患者のP−BCMA−ALLO 1を治療するための第1段階試験，B細胞悪性腫瘍患者のP−CD 19 CD 20−ALLO 1を治療するための第1段階試験，候補薬剤チャネルの拡大に伴い開始される予定の他の臨床計画が大幅に増加することが予想される。私たちは私たちの任意の候補製品の臨床前と臨床開発を完成するために必要な努力の性質、時間とコストを正確に推定或いは知ることができない。以下の要因により，我々の開発コストは大きく異なる可能性がある
これらの変数のいずれかの結果の変化は、我々の任意の候補製品の開発のために、各候補製品の開発に関連するコスト構造およびスケジュールを著しく変更する可能性がある。私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることができないかもしれない。臨床試験や前臨床研究から思わぬ結果が得られるかもしれない。
一般と行政
一般と行政費用は主に行政、財務と行政機能者の賃金と関連費用を含み、株式報酬を含む。一般および行政費用には、施設に関する直接分担費用や法律、特許、相談、投資家と公共関係、会計や監査サービスの専門費用も含まれている。私たちは、私たちの候補製品(P-MUC 1 C-ALLO 1、P-BCMA-ALLO 1、P-CD 19 CD 20-ALLO 1を含む)の持続的な研究活動と開発を支援するための従業員の増加に伴い、任意の承認された製品を商業化し始め、私たちの一般的かつ行政的費用は将来的に増加すると予想される。
28
その他の収入(費用)
利子支出
利息支出には、我々の融資協議項における未返済借入金の利息支出及び債務割引と債務発行コストの償却が含まれています。利上げの環境を考慮すると、市場金利を反映するために金利支出が徐々に増加することが予想される。
その他の収入、純額
その他の収入、純額には利息収入と私たちの核心業務とは関係のない雑収入と費用が含まれています。利息収入は私たちの証券を売って稼ぐことができる利息で構成されています。
経営成果
2024年3月31日までと2023年3月31日までの3カ月間の比較
次の表は私たちの行動結果(千計)をまとめています
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3月31日までの3ヶ月間 |
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||||||
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2024 |
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2023 |
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|
変わる |
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|||
収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
協力収入 |
|
$ |
28,142 |
|
|
$ |
10,343 |
|
|
$ |
17,799 |
|
総収入 |
|
|
28,142 |
|
|
|
10,343 |
|
|
|
17,799 |
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
42,921 |
|
|
|
38,052 |
|
|
|
4,869 |
|
一般と行政 |
|
|
9,798 |
|
|
|
11,807 |
|
|
|
(2,009 |
) |
総運営費 |
|
|
52,719 |
|
|
|
49,859 |
|
|
|
2,860 |
|
運営損失 |
|
|
(24,577 |
) |
|
|
(39,516 |
) |
|
|
14,939 |
|
その他の収入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利子支出 |
|
|
(2,253 |
) |
|
|
(2,028 |
) |
|
|
(225 |
) |
その他の収入、純額 |
|
|
2,556 |
|
|
|
2,697 |
|
|
|
(141 |
) |
純損失 |
|
$ |
(24,274 |
) |
|
$ |
(38,847 |
) |
|
$ |
14,573 |
|
協力収入
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間のコラボレーション売上高は 2810 万ドルで、 2023 年の同期間の 1030 万ドルから増加しました。1，780 万ドルの増加は、主にアステラス契約による収益 1190 万ドルと、ロシュとのコラボレーション契約に基づくライセンスおよび研究サービスによる収益 860 万ドルの増加によるものです。武田協力契約に基づく収益の減少により相殺されました。2023 年に契約が終了し、 2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間に残りの活動が行われなかったため、 260 万ドル。
29
研究と開発費
次の表に私たちの研究開発費(単位：千)をまとめます
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
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2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|||
外部コスト： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
臨床段階計画： |
|
|
|
|
|
|
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|
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|||
同種異体計画： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
* |
|
$ |
5,073 |
|
|
$ |
2,463 |
|
|
$ |
2,610 |
|
*P-MUC 1 C-ALLO 1 |
|
|
2,020 |
|
|
|
1,210 |
|
|
|
810 |
|
*-CD 19 CD 20-ALLO 1 |
|
|
1,336 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,336 |
|
完全同種移植計画 |
|
|
8,429 |
|
|
|
3,673 |
|
|
|
4,756 |
|
自己プログラム： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
*P-BCMA-101 |
|
|
115 |
|
|
|
(84 |
) |
|
|
199 |
|
*P-PSMA-101 |
|
|
154 |
|
|
|
756 |
|
|
|
(602 |
) |
自己プログラム総数 |
|
|
269 |
|
|
|
672 |
|
|
|
(403 |
) |
臨床分期計画の総数 |
|
|
8,698 |
|
|
|
4,345 |
|
|
|
4,353 |
|
臨床前段階計画とその他の未分配費用 |
|
|
12,002 |
|
|
|
12,192 |
|
|
|
(190 |
) |
内部コスト： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人員 |
|
|
18,161 |
|
|
|
17,616 |
|
|
|
545 |
|
施設やその他 |
|
|
4,060 |
|
|
|
3,899 |
|
|
|
161 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
42,921 |
|
|
$ |
38,052 |
|
|
$ |
4,869 |
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研究開発費は、 2023 年 3 月期の 3，810 万ドルから、 2024 年 3 月期の 4，290 万ドルとなりました。研究開発費の 490 万ドルの増加は、主に同種臨床段階プログラムの 480 万ドルの増加によるものです。これは、同種臨床段階プログラムの全体的な登録者の増加と第 3 回の同種臨床試験 P—CD 19 CD 20—ALLO 1 の開始によるものです。年間報酬調整および株式補助金による人件費の 50 万ドルの増加、設備費の 20 万ドルの増加自己臨床開発活動の縮小による 40 万ドルの減少と前臨床段階プログラムおよびその他の未割り当て費用の 20 万ドルの減少により相殺されました
一般と行政費用
一般管理費は、 2023 年 3 月期の 1180 万ドルから、 2024 年 3 月期の 980 万ドルとなりました。一般管理費が 200 万ドル減少したのは、主に人件費が 210 万ドル減少したことによるものです。これは、主に 2023 年の前執行会長の辞任に伴う一時的な費用による株式報酬費用の減少と、特許費用に関連する弁護士費用が 40 万ドル増加したことによるものです。
利子支出
2024年3月31日までの3ヶ月間の利息支出は230万ドルですが、2023年3月31日までの3ヶ月の利息支出は200万ドルで、オックスフォード金融有限責任会社(Oxford Finance LLC)との定期融資で元金残高を返済していない利息が含まれています。利息支出が20万ドル増加したのは、主に金利上昇によるものだ。
その他の収入、純額
2024年3月31日までの3カ月間、その他の純収入は260万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は270万ドルだった。10万ドル減少の主な理由は利用可能な投資残高が減少したことだ。
流動性と資本資源
2014年の設立以来、私たちは深刻な運営損失と運営キャッシュフローを負に受け、主に私たちの能力に頼って株式と債務融資および戦略協力を通じて私たちの運営に資金を提供してきた2024年3月31日までの3ヶ月間に2430万ドルの純損失が発生し、運営キャッシュフローはマイナス1510万ドルだった少なくとも今後数年以内に、運営は純損失とマイナスキャッシュフローを継続すると予想される。2024年3月31日までの累計赤字は6.186億ドルだった。
30
今まで、私たちの業務は主に会社の組織と人員の配備、業務計画、資金の調達、許可と知的財産権の獲得及び私たちの知的財産権の組合せの確立と保護、著者らの遺伝子工学技術の開発、潜在的な候補製品の確定及び研究開発と製造活動に集中し、著者らの候補製品の臨床前研究と臨床試験、及び戦略取引に従事することを含む。
私たちの現金の主な用途は私たちの運営費用に資金を提供することであり、主に研究と開発支出、主に私たちの臨床前と臨床段階計画に関連する賃金と外部コスト、およびより小さい程度の一般と行政支出を含む。運営費に資金を提供するための現金は、これらの費用を支払う時間の影響を受けており、これは私たちの未払い売掛金や売掛金の変化に反映されている。
私たちはまだ私たちの候補製品を商業化していません。もしあれば、数年以内に候補製品の販売から収入が発生しないと予想しています。私たちは主に株式売却、債務融資、戦略協力を通じて私たちの業務に資金を提供します。設立以来，普通株の公開発売により3.054億ドルの総収益を集め，償還可能な優先株を売却することで3.343億ドルの総収益を調達し，我々の融資合意により6000万ドルの借入総収益を獲得し，CIRMから合計2380万ドルの贈与資金を獲得した。2021年第4四半期に武田と協力協定を結び、4500万ドルの前払いを受けた。2022年第3四半期、私たちは羅氏と協力合意に達し、1.1億ドルの前払いを受けた。2023年第3四半期、私たちはAstellasと証券購入協定と戦略権利書協定を締結し、5000万ドルを一度に受け取りました。
私たちは、2024年3月31日までに、私たちの現金、現金等価物、および短期投資1億986億ドルが、少なくとも本10-Q四半期報告書に含まれる財務諸表の発表日から12ヶ月以内に、私たちの運営に資金を提供するのに十分になると予想しています。長期的には、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために追加の資金が必要になるだろう。
P-MUC 1 C-ALLO 1または他の候補製品の開発に成功し、規制部門の承認を得なければ、少なくとも今後数年以内には承認されない限り、製品販売からいかなる収入も得られないと予想される。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、製品販売、マーケティング、製造、流通活動に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。したがって、相当な製品収入を生成することができる前に、株式発行、債務融資、または他の資本源(潜在的な贈与、協力、許可、または他の同様の手配を含む)によって、私たちの運営に資金を提供する予定です。しかし、私たちは、もしあれば、タイムリーに、または優遇条件で追加資金を得たり、そのような他の計画を達成することができないかもしれない。特に、最近の金融機関の倒産や流動性レベルの影響、最近や予想されている金利や経済インフレの変化を含む公衆衛生危機、銀行業界の現在の金融状況を考慮すると、私たちの業務を支援するためのこれらの追加資金源を得ることができる保証はありません、あるいはこれらの資金があれば、これらの追加資金が私たちの需要を満たすのに十分であるという保証はありません。私たちは必要な時に資金を調達したり、このような他の手配を達成することができず、私たちの財務状況に負の影響を与え、私たちの研究開発計画や他の業務を延期、減少、または終了させるか、あるいは私たちが自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品を開発し、マーケティングする権利を与える可能性があります。
融資協定
2017年、私たちはオックスフォードと融資と保証協定を締結し、その後、未返済残高総額3，000万ドルを改正した。
2022年2月、私たちはオックスフォード大学と新しい融資と保証協定、すなわち2022年の融資協定を締結した。2022年ローン協定の条項によると、私たちは6，000万ドルの定期融資を借り入れ、その一部は改訂されたローン協定下の未返済残高の返済に使われている。2022年ローン協定によると、最初の利息期限は2025年4月1日で、その後23ヶ月等額で元金と適用利息が支払われる。2022年9月、2022年ローン協定で定義された適格株式事件を実現し、受取利息のみの期限を2026年4月1日に延長し、その後毎月11件の元本と適用利息を支払う。そのため、2022年ローン協定下のすべての未返済金額は2027年2月1日に満期になる。
ロンドン銀行の同業解体が2023年6月30日に発表を停止したため、私たちは現在、保証付き隔夜融資金利(“SOFR”)を用いて私たちの借金の受取利息金額を計算しています。SOFRは隔夜の現金借り換えコストを測る指標であり、米国国債を担保として、直接観察可能な米国財務省が支持する買い戻し取引に基づいている。
31
2022年ローン協議での未返済残高は、浮利年利で7.83%に相当するプラス(A)30日期ドルLIBOR金利と(B)0.11%の大きな者が利息を計上します。2022年ローン協定には、2023年6月30日にLIBORを段階的に廃止する際に、LIBORの代わりに代替基準金利を使用する条項が含まれている。2023年7月1日から、2022年ローン協議下の未返済残高は変動年利で利息を計上し、金利は(A)7.94%及び(B)(I)計上月直前の1ヶ月の営業日の1ヶ月CME期限SOFR、(Ii)0.10%及び(Iii)7.83%の和に相当する。2024年3月31日現在、私たちの定期ローンの適用金利は13.25%です。
私たちは2022年のローン合意下の未返済債務をいつでも500万ドルの増分で返済する権利があり、早期返済の罰を受けることはない。改訂された融資協定によると、(I)新満期日、(Ii)新ローンの早期支払い或いは(Iii)新ローン前払いの両者のうち早い者は、7.5%の最終支払い費用を支払わなければならない。
キャッシュフロー
次の表は、現金および現金等価物の主な出所と用途を示しています(千で計算)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動用の現金 |
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$ |
(15,135 |
) |
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$ |
(38,005 |
) |
投資活動によって提供される現金 |
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24,003 |
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(4,415 |
) |
融資活動から提供された現金 |
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(43 |
) |
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1,186 |
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現金および現金等価物の純増加(減額) |
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$ |
8,825 |
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$ |
(41,234 |
) |
経営活動用の現金
2024年3月31日までの3ヶ月間、経営活動のための現金純額は1，510万ドルであり、主な理由は、私たちの純損失が2，430万ドルであり、私たちの運営資産と負債の変化による現金純増加400万ドルと非現金支出510万ドルによって相殺されたからである。2024年3月31日までの3ヶ月間、私たちの経営資産と負債の変化による純現金の増加は主に繰延収入の1390万ドルの増加を含み、主に羅氏協力協定によって推進されたが、Astellas戦略権利協定に関連する繰延収入の減少と経営賃貸使用権資産の90万ドルの減少によって相殺されたが、計上されるべき費用と他の負債の540万ドルの減少、売掛金の300万ドルの増加、経営賃貸負債の100万ドルの減少、前払い費用およびその他の流動資産の90万ドルの増加によって部分的に相殺された。支払いは60万ドル減少しなければならない。非現金費用には主に540万ドルの株式ベースの補償、140万ドルの減価償却と償却費用、20万ドルの発行済み定期債務の割引増加が含まれ、純額は190万ドルの投資証券増加によって相殺される。
2023年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された現金純額は3800万ドルで、主な原因は私たちの純損失3880万ドルと、私たちの運営資産と負債の変化による現金純損失は600万ドル減少したが、680万ドルの非現金支出部分によって相殺された。2023年3月31日までの3ヶ月間、営業資産と負債の変化による現金純減少は、主に課税費用とその他の負債の760万ドルの減少、繰延収入の190万ドルの減少、経営賃貸負債の90万ドルの減少を含むが、一部は前払い費用と他の流動資産の190万ドルの増加、売掛金の100万ドルの増加、経営使用権のレンタル資産の増加90万ドルの増加、売掛金70万ドルの増加によって相殺される。非現金費用には主に750万ドルの株式ベースの補償と130万ドルの減価償却と償却費用が含まれ、純額は210万ドルの投資証券付加価値部分によって相殺される。
投資活動によって提供される現金
2024年3月31日までの3ヶ月間、投資活動が提供した現金は2，400万ドルで、その中には7，750万ドルの短期投資満期収益が含まれており、一部は短期投資を購入した5，340万ドルおよび財産と設備を購入した10万ドルによって相殺された。
2023年3月31日までの3ヶ月間、投資活動のための現金は440万ドルで、短期投資5360万ドルの購入と財産と設備の購入80万ドルを含み、短期投資満期収益5000万ドルはこの数字を部分的に相殺した。
私たちの投資を購入して売るタイミングは利用可能な現金残高と既存投資の満期日に依存します。会社のオフィススペースを除いて、研究開発や製造活動の拡大に伴い、設備調達に関するすべての時期の財産や設備の購入を行っています。
32
融資活動から提供された現金
2024年3月31日までの3カ月間、融資活動のための現金純額は4.3万ドルで、株式奨励の株式純決済に関する60万ドルの税金が含まれており、一部は私たちのESPPによる株式オプションの購入と行使によって得られた50万ドルによって相殺された。
2023年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供した現金純額は120万ドルであり、Cantorとの販売協定に基づいて定期的に発行·売却された普通株の90万ドルの純収益を含み、我々のESPPによる株式オプションの購入·行使による80万ドルの純収益は、株式奨励純額決済に関する50万ドルの税金部分によって相殺された。
契約義務と約束
著者らは正常業務過程中に契約研究機構、CMOとその他の第三者と臨床前研究、臨床試験及びテストと製造サービスについて契約を締結した。このような契約には最低購入約束は含まれておらず、私たちは事前に書面で契約をキャンセルすることを通知することができる。キャンセル時に支払われるべき金額には、提供されたサービスの支払いまたは発生した費用が含まれており、当社サービスプロバイダのキャンセル不可義務を含めて、最長でキャンセル日から1年となります。このような支払いの金額と時間はまだわかりません。
いくつかのライセンス契約も締結されており，これらの合意により，指定された臨床前，臨床，規制マイルストーン，および特許権使用料の支払い時に合計のマイルストーン支払いが義務付けられている。これらのライセンス契約下の支払い義務は、例えば、指定されたマイルストーンを達成したり、製品販売を生成したりする将来のイベントに依存します。私たちはそれらが評価可能で実現可能な時、このような記念碑的な支払いを記録する。これらのマイルストーンの実現や将来の製品販売が生じるタイミングや可能性を見積もるには重大な判断が必要であり，不確実性の影響を受ける。
2024年3月31日までの3ヶ月間、我々が2023年年次報告書で経営陣の財務状況や経営結果の検討·分析に記述した契約義務や承諾に大きな変化はなかった。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
経営陣による我々の財務状況や経営結果の検討·分析は、米国で一般的に受け入れられている会計原則に基づいて作成されている我々の財務諸表に基づいている。これらの財務諸表を作成する際には、報告中に報告された資産および負債の報告金額、財務報告日のまたは負債に関する開示、ならびに報告の費用および他の収入の報告金額に影響を与えるために、推定および判断を行う必要がある。著者らは絶えず著者らの推定と判断を評価し、その中で最も重要なのは収入確認、臨床前と臨床研究の計算すべき費用及び株に基づく報酬コストに関する推定と判断である。私たちの見積もりと判断は歴史的経験と他の私たちが当時の状況で合理的な要素だと思っています。状況の変化とより多くの情報の理解に伴い、異なる結果が出る可能性がある。
2024年3月31日までの3ヶ月間、我々が開示した重要な会計政策や見積もりに大きな変化はなかった注2私たちが監査した総合財務諸表まで含まれています私たちの2023年年次報告書。
“雇用法案”
私たちは改正された1933年証券法第2(A)節で定義されたように、あるいは2012年にJumpStart Our Business Startups ActまたはJOBS Actによって改正された証券法のような新興成長型会社である。JOBS法案は、我々のような“新興成長型会社”が、延長された過渡期を利用して、上場企業に適用される新たなまたは改訂された会計基準を遵守することを許可している。私たちは、私たち(I)が新興成長型会社または(Ii)が“雇用法案”に規定されている移行期間の延長を明確かつ撤回できない日(早い者を基準とする)まで、雇用法案に規定されている延長移行期間を使用することを選択した。したがって、我々の連結財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。JOBS法案はまた、改正された2002年の“サバンズ-オキシリー法案”第404条の監査人認証要件の免除、当社の登録声明、定期報告、委託書における役員報酬に関する広範でない開示義務、役員報酬についての非拘束性相談投票の要求を免除し、株主承認までに承認されなかった金パラシュート支払いを免除することを含む、他の非新興成長型企業の上場企業に適用される様々な報告要件のいくつかの免除を利用することを可能にしている。私たちはまた未来の届出文書に他の低減された報告要件を利用することを選択することができる。したがって，我々の株主は重要と思われる何らかの情報を得ることができない可能性があり，我々が株主に提供する情報は他の公開報告会社が提供する情報とは異なる可能性があり，それと比較することもできない.
33
私たちは、(1)本年度の最終日、私たちの年収が12.35億ドルを超える、(2)“大型加速申告会社”の資格に適合した日まで、(1)関連会社が少なくとも7.00億ドルの株式証券を保有している、(3)前の3年間で10億ドルを超える転換不可能債務証券を発行し、(4)2025年12月31日まで発生する新興成長型会社である。
1934年の“証券取引法”によると、私たちも規模の小さい報告会社です。私たちがもう新興成長型会社ではなくても、私たちは規模の小さい報告会社であり続けるかもしれない。私たちは、規模の小さい報告会社が入手可能ないくつかの比例して開示された情報を利用して、(I)私たちの非関連会社が保有する投票権と非投票権普通株が第2四半期の最終営業日に2.5億ドル未満である限り、または(Ii)最近終了した会計年度の年収が1.00億ドル未満であり、私たちの非関連会社が保有する投票権および非投票権普通株が第2期の最終営業日に7.00億ドルを下回る限り、これらの比例開示された情報を利用することができる。
最近の会計公告
最近発表された財務状況、経営結果、またはキャッシュフローに影響を与える可能性のある会計声明の記述は、注2私たちの簡明な連結財務諸表まで。
項目3.定量と合格市場リスクの開示について。
金利リスク
2024年3月31日現在、私たちは現金、現金等価物、短期投資1億986億ドルを持っている。現金は金融機関の預金に含まれている。金利収入は金利の総水準の変化に敏感です。しかし、これらの投資の性質により、金利がどの期間にわたって10%の変化が生じても、我々の総合財務諸表に実質的な影響を与えないと仮定する。
2024年3月31日現在、吾らは2022年ローン協議の下で6，000万ドルが借金を返済しておらず、変動金利で利息を計上しており、金利は(A)7.94%および(B)(I)計上月直前の1カ月最後の営業日の1カ月CME期限SOFR、(Ii)0.10%および(Iii)7.83%の和に等しい。金利が上記のいずれの期間に10%の変動が発生しても、我々の総合財務諸表に実質的な影響を与えないと仮定する。
外貨両替リスク
これまで、外貨取引損益は私たちの連結財務諸表にとって重要ではなく、私たちも正式な外貨ヘッジ計画はありませんでした。私たちの費用は普通ドルで計算されます。しかし、私たちはヨーロッパやカナダに位置する限られた数の外国サプライヤーと契約を締結しており、将来的には外国サプライヤーとも契約を締結する可能性がある。私たちの業務は将来外貨為替レートの変動の影響を受けるかもしれません。為替レートが上記のいずれの期間に10%の変動が発生しても我々の総合財務諸表に実質的な影響を与えないと仮定する。
インフレの影響
インフレは一般的に私たちの労働コストを増加させることで私たちに影響を及ぼす。私たちはインフレが私たちの総合財務諸表に実質的な影響を及ぼすとは思わない。
項目4.制御プログラムがあります
制御とプログラムを開示する
私たちは、1934年に改正された証券取引法または“取引法”の下の規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されているように、開示制御および手続きの維持を担当する。開示制御およびプログラムは、取引法に基づいて提出または提出された報告書において開示を要求する情報が、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを保証するための制御および他の手続きである。開示制御及び手続は、取引所法案に基づいて提出又は提出された報告書において開示を要求する情報が蓄積されていることを確保し、開示すべき情報を速やかに決定するために、我々の経営陣に適宜伝達されることを目的としているが、制御及び手続に限定されない。
34
経営陣の評価によると、最高経営責任者と最高財務官は、2024年3月31日現在、我々の開示統制及び手続が有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2024年3月31日までの四半期内に、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)規則の定義による)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
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第2部：その他情報.情報
第1項：法律ニュース海流です。
私たちは現在どんな実質的な法的手続きの当事者でもない。時々、私たちは正常な業務過程で発生した法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。結果にかかわらず、訴訟は弁護と和解費用、管理資源の移転、負の宣伝、名声損害などの要素によって私たちに不利な影響を与える可能性がある。
第1 A項。国際ロータリーSK F俳優です。
私たちの普通株への投資は投機的で、高い危険を扱っている。我々の普通株を購入、保有または売却するか否かを決定する前に、以下に述べるリスク、および本四半期報告Form 10-Qに含まれる他の情報は、私たちの簡明な連結財務諸表および関連付記、ならびに“経営陣の財務状況および経営業績の検討および分析”の節の情報をよく考慮しなければならない。以下のいずれかのリスクが発生すれば、私たちの業務、財務状況、経営業績、将来の成長見通しは重大な悪影響を受ける可能性がある。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。このForm 10-Q四半期報告書にはまた、リスクと不確実性要因に関する前向きな陳述が含まれている。以下に説明するリスクを含む様々な要因のため、私たちの実際の結果は、前向き陳述で予想される結果とは大きく異なる可能性がある。“前向きな陳述に関する特別な説明”というタイトルの章を参照してください。以下に示すリスク要因とタイトルの隣のスター号(*)には、2023年12月31日現在のForm 10-K年度報告書に開示されている当社の業務に関連するリスク要因の記述の変化が含まれています。
私たちの業務に関するリスクの概要
以下は，我々の証券投資に投機的あるいはリスクを持たせる要因の概要である.この結論は私たちが直面しているすべての危険を解決していない。本リスク因子要約でまとめたリスクおよび我々が直面している他のリスクに関する他の議論は，本リスク因子要約の下で見つけることができ，よく考慮すべきである。
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私たちの限られた経営歴史、財務状況、資本要求に関するリスク
*当社は臨床段階の細胞治療および遺伝薬会社で、運営履歴が限られています。成立以来、純損失が発生しており、予測可能な未来には、引き続き重大な損失を受けることが予想される。私たちは製品販売から何の収入も得られなかったし、永遠に利益を上げないかもしれない。
私たちは臨床段階の細胞治療と遺伝子薬物会社であり、運営歴史が限られており、これまでの業務の成功を評価することは困難であり、私たちの将来の生存能力を評価することも困難であるかもしれない。今まで、私たちの業務は組織と配備の会社、業務計画、資金の調達、私たちの知的財産権の組み合わせの確立と保護、私たちのプラットフォーム技術の開発、潜在的な候補製品の決定及び研究開発と製造活動に限られており、私たちの候補製品の臨床前研究と臨床試験を含む。私たちのすべての候補製品は初期開発段階にあり、商業販売のために承認された製品はありません。私たちは製品販売から何の収入も得たことがなく、運営を開始してから毎年純損失が出ています2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間、私たちはそれぞれ2430万ドルと3880万ドルの純損失を出した自分から2024年3月31日私たちの累積赤字は6.186億ドルだった。もしあれば、規制部門の承認と商業化のための製品候補製品が準備されるまでにも数年かかると予想される。今後数年と予見可能な未来には，臨床開発による我々の候補製品の推進に伴い，ますます多くの運営損失を招くことが予想される。私たちのこれまでの損失は、予想された将来の損失に加え、私たちの株主権益や運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
利益を実現し、維持するためには、巨大な市場潜在力を持つ1つ以上の製品を開発し、最終的に商業化しなければならない。これは私たちの候補製品の臨床前研究と臨床試験を完成させ、これらの候補製品のためにマーケティング許可を得て、製造、マーケティングと販売を獲得し、任意の発売後の要求を満たす製品を含む一連の挑戦的な活動で成功することを要求するだろう。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれません。たとえ私たちが私たちの1つ以上の候補製品を商業化することに成功しても、私たちは利益を達成するために十分な大きさまたは十分な収入を生成しないかもしれません。また、比較的若い企業として、予期せぬ費用、困難、合併症、遅延などの既知と未知の挑戦に直面する可能性がある。もし私たちが確実に利益を達成すれば、私たちは四半期や年度の収益性を維持または向上させることができないかもしれません。私たちは引き続き多くの研究開発と他の支出を生み出して、より多くの候補製品を開発し、マーケティングします。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります。
*私たちの候補製品の開発および商業化を達成するためには、多くの追加資金が必要になります。もし私たちが必要な時にこの資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品開発計画や他の業務を延期、減少またはキャンセルさせることを余儀なくされるかもしれない。
設立以来、私たちは大量の現金を使って私たちの運営に資金を提供し、今後数年で私たちの支出は大幅に増加すると予想される。バイオ製薬候補製品の開発は資本集約型である。私たちの製品として
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候補者が臨床前研究と臨床試験に入ることに伴い、著者らは大量の追加資金を必要とし、著者らの臨床、監督管理、品質と製造能力を拡大する。また、いずれかの候補製品が市場承認されれば、マーケティング、販売、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。
自分から2024年3月31日私たちは1億986億ドルの現金、現金等価物、そして短期投資を持っている。私たちの現在の運営計画によると、私たちは私たちの既存の現金、現金等価物、および短期投資が少なくとも今後12ヶ月以内に私たちの運営に資金を提供できると信じている。しかし、私たちの現在の現金、現金等価物、および短期投資は、規制機関の承認によって任意の候補製品に資金を提供するのに十分ではなく、私たちの候補製品の開発と商業化を達成するために多くの追加資本を集める必要があるだろう。
追加の資本は、株式発行および/または債務融資によって、または他の潜在的な流動性源から得ることができ、その中には、我々の1つまたは複数の研究プロジェクトまたは特許の組み合わせの新しいまたは既存の協力、許可、または他の商業プロトコルを含むことができる。必要であれば、私たちは受け入れ可能な条件で十分な資金を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。私たちがより多くの資金を得る能力は、いくつかの国と地域の内乱と政治的動揺、世界の経済状況が悪化する可能性があること、および公衆衛生危機が米国と世界各地の信用と金融市場に与える破壊と変動の影響を受ける可能性がある。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画や他の業務を延期、減少、またはキャンセルすることを余儀なくされるだろう。もしこのような事件が発生したら、私たちが行動目標を達成する能力は実質的で不利な影響を受けるだろう。私たちの将来の資本需要と利用可能な資金の十分性は、“リスク要因”に記載されている要素を含む多くの要素に依存するだろう。これらの要素が私たちに与える深刻さと直接的な影響によって、私たちは私たちの運営要求、条項が私たちに有利、あるいは根本的にできないために追加的な融資を得ることができないかもしれない。
私たちが基づいているこれらの推定は、不正確であることが証明されたり、商業意思決定によって調整される必要がある可能性があり、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
私たちは長年製品販売から収入を得ないと予想されているので、もしあれば、私たちの持続的な運営と予想される費用増加に関連した大量の追加資金を得る必要があります。私たちの候補製品を販売することで大量の収入を生み出すことができる前に、私たちは株式発行、債務融資、または他の資本源(潜在的な贈与、協力、許可、または他の同様の手配を含む)によって私たちの現金需要を満たす予定です。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画を実行するのに十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。資本市場における金利と経済インフレの変化は、私たちが将来獲得できる融資の獲得可能性、金額、タイプに影響を与える可能性がある。2021年8月13日私たちは支配権発行協定を締結しましたSM販売プロトコル，あるいはCantor Fitzgerald&Co.やCantorと締結された販売プロトコルは，時々“市場発売”計画により普通株を売却し，その計画の総発行価格は8，500万ドルと高く，Cantorはこの計画により販売代理を担当する。販売契約に基づいて証券を売却できるという要求を満たし続ける保証はありません。もし私たちが要求を満たしていれば、有利な条件で十分な資金を集めることができます。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少または廃止することを余儀なくされるだろう。
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*当社の融資協定の条項は、当社の運営および財務的柔軟性に制限を加えています。もし私たちが債務融資を通じて追加資本を調達すれば、どんな新しい債務の条項も私たちが業務を運営する能力をさらに制限するかもしれない。
2024年3月31日現在、オックスフォード金融有限責任会社(Oxford Finance LLC)と合意した融資と保証協定によると、私たちは6，000万ドルの未返済定期融資を持っている。このローンの保証は留置権であり、私たちのほとんどの個人財産、権利、資産をカバーしており、知的財産は含まれていない。融資協定は私たちに適用される慣用的な肯定と否定の条約と違約事件を含む。これらの肯定的な条約には、政府の承認、いくつかの財務報告書の提出、保険カバー範囲の維持、在庫の良好かつ販売可能な状態の維持、重大な知的財産権の保護を要求する条約が含まれている。負の条約には、私たちが担保を譲渡すること、追加債務を招くこと、合併または買収を行うこと、現金配当金を支払うこと、または他の分配を行うこと、投資を行うこと、留置権を設立すること、資産を売却すること、二次債務を支払うことの制限が含まれ、いずれの場合も、いくつかの例外的な状況によって制限される。融資協定の制限条項は、私たちが私たちまたは私たちの株主が有益だと思うビジネス機会を追求できないかもしれない。さらに、他の違約トリガ要因では、オックスフォード大学は、融資合意定義の重大な不利な変化と考えられる任意の事件が発生したときに違約を宣言することができる。もし私たちが融資協定の下で違約すれば、オックスフォード大学は私たちのすべての返済義務を加速させ、私たちの質権の資産を制御するかもしれないが、これは私たちが合意の中で私たちにあまり有利ではない条項を再交渉するか、または直ちに運営を停止する必要があるかもしれない。さらに、もし私たちが清算された場合、オックスフォード大学が返済を得る権利は、私たちの普通株式所有者が清算から任意の収益を得る権利よりも優先されるだろう。オックスフォードの違約事件に対するいかなる声明も私たちの業務と見通しを深刻に損なう可能性があり、私たちの普通株の価格下落を招く可能性がある。もし私たちが追加的な債務融資を調達すれば、このような追加債務の条項は私たちの運営と財政的柔軟性をさらに制限するかもしれない。
我々の候補製品の発見，開発，規制承認に関するリスク
私たちの候補製品は初期開発段階にあり、私たちの候補製品の人体上の歴史が限られていることをテストするために臨床試験を行っています。
我々の開発はまだ初期段階であり，これまで我々の業務の大部分は我々のプラットフォーム技術の開発，製造能力の構築，薬物発見や臨床前研究に限られてきた。2021年11月、私たちは私たちのP-BCMA-101計画の臨床開発を段階的に終わらせることを決定し、これは私たちの最初の候補製品が人体でテストを行った。2022年11月、私たちは私たちの最初の固形腫瘍臨床試験であるP-PSMA-101計画の臨床開発を段階的に終了することを決定したと発表した。われわれは2021年末にP−BCMA−ALLO 1とP−MUC 1 C−ALLO 1の1期臨床試験を開始し，最近2023年末にP−CD 19 CD 20−ALLO 1の1期臨床試験を開始した。そのため、私たちのインフラは限られており、会社として臨床試験を行った経験と監督の相互作用は限られており、私たちの臨床試験が時間通りに完成するかどうかは確定できず、私たちが計画した臨床試験は時間通りにスタートするかどうか、私たちの計画の開発計画はFDAや他の類似した外国の監督機関に受け入れられるかどうか、あるいは承認されれば、これらの候補製品は商業化に成功することができる。
私たちの候補製品の開発はまだ初期段階にあるので、最終的に製品販売から相当な収入を得る能力は多くの要素に依存します
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もし私たちがこのような要求のうちの1つ以上をタイムリーに達成できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を商業化することに成功できない可能性があり、これは私たちの業務に深刻な損害を与えるだろう。
* 当社の製品候補は、新規技術に基づいているため、製品候補開発のタイミング、結果、コスト、規制当局の承認を得る可能性を予測することは困難です。
私たちは私たちのプラットフォーム技術を使った候補製品の開発に集中します。私たちの将来の成功はこの方法の成功開発にかかっています。一般に，CAR−Tも遺伝子編集も新興分野であり，我々の手法は特にどの重要な時間帯でも広範なテストを受けていない。特に，CAR−T製品ではTの割合が高いと考えられるが，供給チェーン管理細胞は早期世代CAR-T製品が直面しているいくつかの挑戦を克服することができるかもしれないが、修正された細胞が体内に長期的に存在する可能性があることを含む、これらの細胞の割合を増加させることが予想される利点を生じるかどうか、または時間の経過とともに予見できない負の結果をもたらすかどうかを決定することはできない。私たちはまだ、私たちのプラットフォーム技術に基づく任意の候補製品が臨床試験中または後に市場承認を得た場合の有効性および安全性を成功的に証明することもできず、私たちのプラットフォーム技術を使用することは決して適切な製品を生成しないかもしれない。私たちはまた、持続可能で反復可能で拡張可能な製造プロセスの開発、またはそのプロセスを商業パートナーに移転するか、または私たち自身の商業製造能力を確立する上で遅延に遭遇する可能性があり、これは、私たちがタイムリーに、または利益的に臨床試験を完了することを阻止するか、または任意の製品を商業化することを阻止するかもしれない。
そのほか、FDA、ヨーロッパ薬品管理局(European Medicines Agency、EMAと略称する)とその他の監督管理機関の臨床試験要求及びこれらの監督管理機関は候補製品の安全性と有効性を確定する標準に用いられ、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性及び期待用途と市場によって大きく異なる。我々のような新製品候補製品の規制承認プロセスは、他のより有名で広く研究されている医薬品または他の製品候補製品と比較して、より高価であり、時間もかかる可能性がある。CAR-Tと遺伝子療法製品は近年進展しているが、一部の製品だけがアメリカあるいは他の市場で承認されており、これにより、私たちの候補製品が監督部門の承認を得るのにどのくらいの時間あるいはどのくらいのコストがかかるかを決定することは困難である。
また、遺伝子編集業界は急速に発展しており、私たちの競争相手は新しい技術を導入し、私たちの技術を時代遅れにしたり、魅力を低下させたりする可能性がある。私たちの候補製品の開発サイクルのどの時点でも新しい技術が現れる可能性があります。競合他社が代替技術を使用または開発するにつれて、このような技術の任意の故障は、私たちの計画に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、いくつかの研究により、CRISPR-Cas 9方法を用いた遺伝子編集は編集細胞自体の癌化のリスクを増加させる可能性があり、2021年10月、臨床意義が未知の染色体異常を発見し、著者らの競争相手がTALEN方法を使用する計画は全面的に臨床保留になった。2024年1月、FDAは、CAR-T療法を使用した二次性T細胞悪性腫瘍リスクのブロック警告を要求すると発表した。我々の非ウイルスCas-Clover遺伝子編集方法がその中のいくつかの問題を回避する可能性があると信じているにもかかわらず、私たちの方法は類似したリスクに関連しているかもしれないし、他の遺伝子編集技術やCAR-T療法が直面している問題は、私たちの技術および候補製品に否定的な見方を与えたり、審査を強化したりするかもしれない。
遺伝子編集技術を用いて作られた製品や遺伝子治療治療に関連する製品に対する規制要求は常に変化し，将来も変化し続ける可能性がある。1つの規制機関の承認は、いかなる他の規制機関が何を承認する必要があるかを代表しない可能性があり、遺伝子治療製品と遺伝子編集技術を用いて作られた他の製品を監督する責任者との間には多くの重複があり、時には不整合である。例えば、国家衛生研究院(NIH)の組換えDNA分子に関する研究ガイドラインによると、ヒト遺伝子転移試験の監督には、機関生物安全委員会(IBC)による評価と評価が含まれており、IBCは地方機関委員会であり、当該機関の組換えまたは合成核酸分子を用いた研究の審査·監督を担当している。IBCは、研究の安全性を評価し、公衆の健康または環境に対する任意の潜在的リスクを決定し、このような審査は、臨床試験開始前のいくつかの遅延をもたらす可能性がある。NIHガイドラインは強制的ではないが，関連研究がNIH組換えや合成核酸分子研究助成を受けた機関で行われているか，あるいはその助成によって行われていない限り，多くの会社や他のNIHガイドラインに拘束されていない機関は自発的にこれらのガイドラインに従っている。NIHを介して候補製品提出案を審査する必要がない可能性があっても，政府規制機関を除いて候補製品の臨床試験を行う各機関のIBCとIRBの適用，あるいは適切な中央IRBであれば提案された臨床試験を審査·承認する必要がある。
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さらに、遺伝子治療製品またはゲノム編集技術を使用して作られた製品(例えば、CRISPR-Cas 9技術を適用して開発された製品)に対する他の人の臨床試験における不利な発展、または遺伝子編集分野に対する公衆の不利な見方は、FDAおよび他の規制機関が、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の承認要件を修正すること、または遺伝子編集技術を使用する製品を制限することをもたらす可能性があり、両方とも、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。さらに、規制行動または個人訴訟は、私たちの研究計画または現在または将来の候補製品の開発または商業化に費用、遅延、または他の障害をもたらす可能性がある。
健康ドナーT細胞から設計された同種異体CAR−T候補製品も開発されており，ある癌を有する任意の患者への応用を目指している。CAR-T候補製品の同種異体バージョンは実証されていない開発領域であり、ドナーT細胞の品質の変異性及び患者の外国ドナー細胞に対する潜在免疫反応を理解と解決することを含む定量化が困難な特殊なリスクに直面しており、これは最終的に安全性、有効性と著者らが信頼性と一致した方法で製品を生産する能力に影響する可能性がある。例えば，P−BCMA−ALLO 1に関するFDAからの我々INDのフィードバックに応答するために，特定の同種候補製品特有の検出放出基準の更新が求められている。実施は私たちの臨床スケジュールに影響を与えていないが、それまたは同様の規制要件が将来的に影響を与えないことは保証されず、どのような遅延も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来の成長見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの業務は私たちの主要候補製品の成功に強く依存している。もし私たちが臨床開発を進め、承認され、私たちの主要な候補製品を商業化することに成功し、承認適応を有する患者の治療に使用できなければ、私たちの業務は深刻な損害を受ける。
私たちの業務と将来の成功は、私たちが臨床開発を進める能力にかかっており、規制部門の承認を得て、私たちの先行候補製品を商業化することに成功しています。我々の3つの同種CAR-T候補製品P-BCMA-ALLO 1、P-MUC 1 C-ALLO 1およびP-CD 19 CD 20-ALLO 1は、安全性、有効性または耐久性の理由から、候補製品を開発する能力を阻害し、公衆および投資家の私たちの同種細胞治療計画導管の実行可能性に対する意見を含む、これらの候補製品の失敗または他の同種細胞治療計画の失敗に属するため、我々の候補製品を開発する能力を阻害する可能性がある。私たちのすべての候補製品は、私たちの主要な候補製品を含めて、より多くの臨床と非臨床開発、複数の司法管轄区域の監督審査と承認、大量の投資、引き続き十分な臨床と最終商業製造能力、そして重大なマーケティング努力を獲得して、製品販売から任意の収入を得ることができる。また、私たちの他の候補製品は、私たちのリード候補製品と同様の技術に基づいているので、任意のリード候補製品が追加のセキュリティ問題、効能問題、製造問題、開発遅延、規制問題、または他の問題に遭遇した場合、私たちの開発計画と業務は深刻な損害を受けることになります。
私たちの候補製品は開発中または承認後に深刻な有害事象、不良副作用、または他の予期しない特性が発見される可能性があり、これは私たちの臨床開発計画の中断を招く可能性があり、規制機関は私たちの候補製品の承認を拒否し、マーケティング承認後に発見されれば、マーケティング許可を取り消したり、私たちの候補製品の使用制限を取り消したりして、その候補製品の商業潜在力を制限する可能性がある。
これまで，限られた数の癌患者のみで候補製品をテストしてきたが，これらの臨床試験参加者の多くは服薬後に限られた時間しか観察していなかった。私たちが私たちの候補製品を開発し続け、他の候補製品の臨床試験を開始するにつれて、深刻な副作用、疾患の再発、または予期しない特徴が出現する可能性があり、それらの候補製品を放棄するか、またはそれらの開発をより狭い用途またはサブグループに制限することにつながり、これらの人々の中で、リスク効果の観点から、SAEまたは不良副作用または他の特徴は、それほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより容易に受け入れられ、または治療効果がより顕著または持続的である。例えば、CAR-T製品の臨床試験で観察される1つの重大なリスクは、サイトカイン放出症候群、すなわちCRSに発展し、場合によっては神経毒性および患者の死亡を引き起こすことである。本文書が提出された日まで、我々の同種遺伝子計画の臨床試験で観察されたCRSまたは神経毒性例は比較的限られているにもかかわらず、我々の既存の試験または将来のCAR−T計画のより高い用量で、これらまたは他の有害事象のより高い比率が観察される可能性がある。臨床試験でより多くのまたは重篤なCRS症例が観察されたり、その重症度に応じて他の副作用や他の予期しない発見が認められたりすると、私たちの試験は延期または停止する可能性があり、私たちの開発計画は完全に停止する可能性があります。2020年8月，われわれはP−PSMA−101試験が臨床的に放置され，1人の患者の死亡状況を評価することを発表し，P−PSMA−101の治療に関与している可能性がある。2020年11月，我々はFDAがこの事件の調査および患者のコンプライアンスと安全性を向上させるための提案案改正案に基づき，臨床棚上げを中止し，試験を再開したと発表した。同様の患者の死亡または他の試験の一時停止または終了を必要とする他の有害事象を観察することができ、これは、このような計画の重大な挫折を表す可能性がある。
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著者らの候補製品が最初に早期臨床試験で希望を示したとしても、生物製品の副作用は往々にしてそれらがより大きく、より長く、より広範な臨床試験でテストを行った後にのみ検出され、場合によっては、承認後に患者に商業規模の製品を提供した後にのみ検出できる。場合によっては、重篤な不良または予期せぬ副作用が候補品または他の因子によって引き起こされるか、特に他の疾患を有し、他の薬剤を服用している可能性がある腫瘍学的対象において決定することが困難である。開発中または承認後に深刻な不良または予期しない副作用が発見され、私たちの候補製品によると決定された場合、候補製品を使用した治療の利点が各潜在的患者へのリスクよりも大きいことを確実にするために、リスク評価および緩和策を策定する必要があるかもしれないが、医療従事者とのコミュニケーション計画、患者教育、広範な患者監視または分配システムおよびプロセスが含まれている可能性があり、これらのシステムおよびプロセスは高度に制御され、制限されており、コストは業界基準よりも高い。製品に関連する副作用は潜在的な製品責任クレームを招く可能性もある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
さらに、もし私たちの1つ以上の候補製品が発売許可を得て、私たちまたは他の人が後にこのような製品による不良副作用を発見した場合、多くの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある
否定的な世論や遺伝子編集に関する遺伝子研究や療法の規制審査の増加は、私たちの候補製品に対する大衆の見方を損なう可能性があり、あるいは私たちの業務を展開したり、規制機関が私たちの候補製品を承認してくれる能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが使っている遺伝子編集技術は珍しいです公衆の認知は遺伝子編集が安全でないという説の影響を受ける可能性があるが，遺伝子編集を含む製品は公衆や医学界の受け入れを得られない可能性がある。これは私たちの製造努力や遺伝子編集技術が検討されたり、安全ではないとみなされる可能性がある。私たちの成功は私たちの目標疾患を専門的に研究する医師に依存し、承認されれば、私たちの候補製品を既存の、よりよく知っている治療法として代替または補充することができ、より多くの臨床データが利用可能になるかもしれない。遺伝子編集に対するいかなる否定的な見方の増加も、より少ない医師が私たちの治療法を開発することをもたらすか、または患者が私たちの治療方法を使用したり、私たちの候補製品の臨床試験に参加する意欲を低下させる可能性がある。
さらに、遺伝子編集および細胞治療技術の新規性を考慮して、政府は、これらの技術の制御を維持し、またはその使用を制限するために、輸入、輸出または他の態様を制限する可能性がある。米国または国際的には、ますます多くの負の世論またはより厳しい政府法規が、私たちの業務または財務状況に悪影響を与え、私たちの候補製品の開発および商業化、またはそのような候補製品の需要を遅延または損害する可能性がある。
臨床開発は長く、高価で不確実な過程だ。臨床前研究と早期臨床試験の結果は常に未来の結果を予測するわけではない。われわれが臨床試験に入ったどの候補製品も今後の臨床試験で有利な結果が得られない可能性があり，あれば上場承認も得られない。
薬物と生物製品の開発リスクは極めて大きい。開発過程に入った候補製品のうち、一部だけが市場承認を得た。規制部門の許可を得て私たちの候補製品を販売する前に、私たちは広範な臨床試験を行い、候補製品の人体上の安全性と有効性を証明しなければならない。臨床試験費用は高く，完成までに数年かかる可能性があり，その結果も確定していない。
我々の候補製品や他の製品の臨床前研究や早期臨床試験の結果は，同じあるいは類似した作用機序を有する製品であっても，後期臨床試験の結果を予測できない可能性がある。特に，候補製品が人体試験において予見できない安全性や有効性を示す問題は珍しくなく，前臨床試験の結果が有望であるにもかかわらず
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動物モデルです。2020年8月、著者らはP-PSMA-101試験が臨床保留され、患者の死亡を評価することを発表した。患者のコンプライアンスと安全性を向上させるための議定書改正案の実施に伴い、この臨床休止は2020年11月に解除され、その中に修正された組み入れと排除基準、モニタリングと実験室検査の頻度を含む。さらに、主に著者らの最初の臨床試験P-BCMA-101においていくつかの患者の抗薬物抗体が観察されたため、私たちは、30日前により小さい周期で薬物を投与し、事前適応レジメンにリツキシマブを添加して、任意の抗体反応を潜在的に阻害するような追加の用量戦略を探索した。これらの抗薬物抗体が候補産物を中和した場合、P-BCMA-101または抗薬物抗体中和候補産物の任意の他の候補産物の活性が制限される可能性がある。ある程度、私たちは、以前に評価された第1の段階キューよりも限られたデータに基づく可能性がある任意の臨床試験において、これらの他の用量戦略のうちの1つを選択して進める。P−BCMA−101，P−PSMA−101とわれわれの現在の臨床試験を除いて，われわれの候補製品はヒトで試験されていない。我々は最近，我々の最初の3つの同種異体CAR−T候補製品P−BCMA−ALLO 1，P−MUC 1 C−ALLO 1とP−CD 19 CD 20−ALLO 1の臨床試験を開始した。我々はすでにP−BCMA−ALLO 1の開発に我々の自己P−BCMA−101製品候補から学んだ知識を適用しているが，これらの知識が異遺伝子プログラムに適用されているかどうか，あるいは臨床試験では意外な結果に遭遇しないことは確認できない。著者らの候補製品の臨床前と臨床テストの未来の結果もあまり確定していない。著者らはCAR-Tと遺伝薬物開発及び関連プラットフォーム技術の方法に対して意外性と相対的にテストされていない性質を持っているからである。一般的に、臨床試験失敗は多種の要素によるものである可能性があり、研究設計、用量選択、患者登録標準及び良好な安全性或いは有効性特徴を証明できなかった。そのため、臨床試験の失敗はテストのどの段階でも発生する可能性がある。早期の試験で良好な結果が得られたにもかかわらず、治療効果や不良な安全性状況が乏しいため、生物製薬業界のいくつかの会社は臨床試験の推進において挫折した。
もし私たちの臨床試験結果が確定しなければ、あるいは私たちの候補製品に関連する安全問題や有害事象であれば、
著者らの候補腫瘍学製品の治療は化学療法と清髄治療を含み、これは副作用或いは不良事件を招く可能性があり、これらの副作用或いは不良事件は著者らの候補製品と関係がないが、依然として著者らの臨床試験の成功に影響を与える可能性がある。しかも、私たちの候補製品は他の不良事件を招くかもしれない。重篤な患者を著者らの臨床試験に入れることはこれらの患者が使用する可能性のある他の治療法或いは薬物によって死亡或いはその他の不良医療事件を招く可能性がある。上述したように、これらの事件は、私たちが規制部門の承認を得ることを阻止したり、私たちの候補製品に対する市場の受け入れ度を獲得したり、製品を商業化する能力を弱めることができます。私たちのすべての候補製品は私たちのプラットフォーム技術に由来しているので、私たちの候補製品の臨床的失敗はまた、私たちの他の候補製品が似たような故障を経験する実際または予想される可能性を増加させるかもしれない。
私たちの臨床試験は大きな遅延に遭遇するかもしれない。
当社は、臨床試験が計画どおりに実施されるか、スケジュール通りに完了することを保証することはできません。例えば、当社は、特定の前臨床開発を完了し、 IND の承認を提出 · 受領するまで、肝臓を標的とする遺伝子医薬品候補の第 1 相臨床試験を開始することはできません。当社は、 2021 年 8 月に P—BCMA—ALLO 1 の IND 、 2021 年 12 月に P—MUC 1 C—ALLO 1 の IND 、 2023 年 7 月に P—CD 19 CD 20—ALLO 1 の IND の FDA 承認を発表しましたが、患者の登録を継続するには臨床サイトに依存しています。2020 年 8 月に発表した
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P—PSMA—101 試験は、患者の死亡を評価するために臨床保留された。2020 年 11 月、当社は、事象の調査に基づき、 FDA が臨床保留を解除し、患者のコンプライアンスと安全性を向上させることを目的としたプロトコル修正を提案したことを発表しました。試験を再開することはできましたが、他の試験でも同様の保留が行われると、最終的な完了が遅れる可能性があります。臨床開発の成功またはタイムリーな完了を妨げる可能性のあるその他の事象は ：
臨床前と臨床開発を成功させることができないいかなる状況も、私たちの追加コストを招き、あるいは私たちの資金を調達し、製品販売から収入を獲得し、協力手配を達成または維持する能力を弱める可能性がある。例えば、いくつかの臨床試験サービスプロトコルは、患者登録によって変化しない費用に基づく。したがって，臨床試験の登録速度が鈍化すれば，試験に関する何らかの費用は減少しないため，試験完了総コストが増加する。また、私たちの候補製品を製造変更すれば、修正された候補製品をより早いバージョンに関連付けるために追加の研究を行う必要があるかもしれません。臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することもできますし、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることは、候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務と運営結果を損なう可能性があります。
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もし私たちが臨床試験の患者登録中に遅延や困難に遭遇したら、必要な監督許可を受けることは遅延あるいは阻止する可能性があります.
FDA、EMA、または任意の他の同様の規制機関の要求に応じて、または必要に応じて所与の試験に適切な統計データを提供することができない場合、私たちまたは私たちの協力者は、私たちが決定または開発した任意の候補製品のために臨床試験を開始または継続することができず、これらの試験に参加するのに十分な数の合格者を募集することができないかもしれない。私たちが計画しているいくつかの珍しい病気には、登録は特に挑戦的かもしれない。さらに、患者が細胞治療、遺伝子治療または遺伝子編集領域に関連する有害事象の負の宣伝、患者集団のような競争的臨床試験、競合製品の臨床試験または他の理由で私たちの試験に参加したくない場合、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の募集患者、研究を行い、監督管理の承認を得るスケジュールが遅れる可能性がある。また，我々の競争相手のいくつかは現在も将来も候補製品に対する臨床試験を行っており，これらの候補製品は我々が開発中で将来開発可能な候補製品と同様の適応を有しており，本来われわれの臨床試験に参加する資格のある患者は競争相手の候補製品の臨床試験に参加することができる。
臨床試験患者の入選はまた、調査中の疾患の重症度を含む他の要素の影響を受ける；患者集団の大きさと患者の流れを決定する；試験方案の設計；入選患者が試験獲得が完了する前に退出するリスク；調査中の疾患に対する承認薬物の有効性；患者のインフォームドコンセントを獲得し、維持する能力；関連試験の資格と排除基準；著者らは治療期間と治療後に患者の能力を十分に監視する；および潜在患者、特に患者数が限られた疾患の臨床試験場所の隣接と利用可能性。
私たちの臨床試験の登録遅延は、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の開発コストを増加させる可能性があり、これはわが社の価値を低下させ、追加融資を得る能力を制限する。もし私たちまたは私たちの協力者が計画通りに臨床試験を行うのに十分な数の患者を募集することが困難な場合、私たちは進行中または計画中の臨床試験を延期、制限または終了する必要があるかもしれないが、いずれも私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼすだろう。
著者らの臨床試験中の中期、背線と初歩データは更に多くの患者データの出現に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの実質的な変化を招く可能性がある。
著者らは時々著者らの臨床前研究と臨床試験の初歩的、中期或いは背線データを公開する可能性があり、これらのデータは当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいており、結果と関連する発見と結論は患者登録と治療の継続及びより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性がある。以前の初期データまたは中間データと将来の中期または最終データとの間の不利な差は、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。臨床前研究や臨床試験完了後にTOPLINEデータを公表することも可能であり，特定の研究や試験に関するデータをより全面的に審査した後，これらのデータが変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、追加のデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告書の中期、ベースライン、または予備結果は、同じ研究の将来の結果とは異なるかもしれないし、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。バックラインデータはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、中間データ、バックラインデータ、および予備データは慎重に見られなければならない。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、一般に、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが開示に含めるために重要な情報または他の適切な情報として決定することに同意しない可能性がある。
*最終的には、私たちの候補製品が孤児薬として指定されている潜在的な利点を受けないか、または認識しない場合があります。
私たちは私たちの特定の候補製品のために孤児薬物の称号を求めるかもしれない。FDAは孤児を米国で20万人未満の患者を治療する稀な疾患または20万人を超える影響を与えるように指定したが、米国では治療薬の開発およびマーケティングのコストを合理的に予想する薬剤はなかった。再発/難治性多発性骨髄腫の治療のためのP−BCMA−101およびP−BCMA−ALLO 1の孤児薬物名が得られたが，将来的には他の候補製品のこの名称は受信されない可能性がある。米国では，孤児薬を指定することで一方が臨床試験費用，税収割引，申請費の減免のために贈与資金を提供する機会が得られるような財政インセンティブを得る権利がある。FDAが孤児薬物指定を承認した後，薬物の模倣薬身分とその潜在的孤児
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FDAはこの薬の使用状況を公開した。しかし、孤児薬物を指定することは、候補製品の開発時間や監督審査時間を短縮することも、監督審査や承認過程において候補者にいかなる利点をもたらすこともない。
さらに、1つの製品が孤児指定の適応を有するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物の排他性を得る権利があり、これは、FDAが、限定された場合、例えば孤児に対して排他的な製品に対する臨床的優位性を示すか、または製造業者が孤児患者集団に対して十分な製品数を保証することができない限り、同じ適応の同一の薬剤を販売するために、7年以内に他の申請を許可することができないことを意味する。我々または我々の協力者が孤立指定適応よりも広い適応の承認を求めると，米国での独占営業権を得ることができない可能性もあり，FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断すれば，独占営業権を失う可能性がある。孤児薬の称号を得ても，医薬品開発に関する不確実性により，特定の孤児適応の上場承認を得た最初の会社ではない可能性がある。また，候補製品の孤立薬物排他性を獲得しても，この排他性は競合から製品を効率的に保護できない可能性があり，異なる薬物が同じ条件で承認される可能性があるからである。
私たちは私たちのいくつかの候補製品のために再生医学高度療法やRMAT認証を求めることができるかもしれないが、承認されても、このような認証はより速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、私たちの候補製品が発売承認される可能性を増加させることはない。
FDAは2017年，21世紀治療法案の実施の一部としてRMATの指定を確立した。以下の条件に適合する研究薬物は、RMATとして指定される資格がある：(1)再生医学療法の定義に適合し、再生医学療法の定義は、細胞療法、治療用組織工学製品、ヒト細胞および組織製品、またはこのような治療または製品を使用する任意の組み合わせ製品であり、(2)深刻な疾患または状態を治療、修正、逆転または治癒することを目的としている；および(3)予備臨床証拠は、研究薬物がこのような疾患または状態を解決する可能性のある満たされていない医療需要を解決する可能性があることを示す。私たちは以前に再発/難治性多発性骨髄腫の治療のためのP-BCMA-101のRMAT称号を獲得したが、もし私たちが申請すれば、私たちは未来に任意の他の候補製品のこの称号を獲得しないかもしれない。RMATの指定は、FDAとより頻繁に会議を開いて候補製品の開発計画を検討することと、BLASおよび優先審査をスクロール審査する資格があることとを含む潜在的な利点を提供する。RMAT資格が付与された候補製品は、長期臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替物または中間終点に基づいて、または臨床試験を適切に拡大し、加速承認を得ることを含む、大量の場所から得られたデータに依存する資格がある可能性もある。FDAの決定によれば、加速的に承認されたRMAT指定候補は、臨床証拠、臨床研究、患者登録、または電子健康記録のような他の真の証拠源を提出することによって、より大きな検証データセットを収集することによって、または治療を承認する前に、そのような治療を受けたすべての患者を承認後に監視することによって、承認後の要求を満たすことができる。
RMAT指定は、製品承認の基準を変更することなく、そのような指定またはそのような指定された資格が審査または承認を加速させる保証もなく、承認された指示がRMAT指定によってカバーされる指示範囲よりも狭くならない保証もない。また，臨床データの出現に伴い資格基準を満たさなくなると，RMATの指定が取り消される可能性がある。
私たちの候補製品は商業化されるために広範な規制要求を満たさなければならず、どの規制承認にも、大量の追加開発費用を必要としたり、製品を商業化することに成功した能力を制限する制限や条件が含まれている可能性がある。
著者らの候補製品の臨床開発、製造、ラベル、貯蔵、記録保存、広告、販売促進、輸出入、マーケティングと流通はすべてアメリカFDAと国外市場の類似外国監督管理機関の広範な監督管理を受けている。アメリカでは、FDAの規制承認を受けるまで、私たちの候補製品の販売は許可されていません。監督管理の承認を得る過程は費用が高く、通常臨床試験開始後数年後に必要であり、しかも関連する候補製品のタイプ、複雑性と意外性及び目標適応と患者群によって大きく異なる可能性がある。候補製品の臨床開発に時間と費用が投入されているにもかかわらず、監督管理部門の承認は永遠に保証されない。
これまで、私たちは、BLAまたは他のマーケティング許可申請をFDAに提出したり、比較可能な外国規制機関に同様の薬物承認申請を提出したりしていない。加速審査要求データは、候補薬物の代替終点への影響は合理的に臨床利益を予測する可能性があり、あるいは臨床終点への影響は不可逆的な発病率或いは死亡率の影響よりもっと早く測定することができ、この影響は合理的に不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益を予測する可能性があり、同時に病状の重症度、希少性或いは流行率及び代替治療の獲得可能性或いは不足を考慮する。特にFDAは私たちの候補製品に対して治療のためのいくつかの適応を設計する療法を承認しているので、私たちの治療中に他の薬剤がこれらの適応のために承認される可能性があるからです
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我々は我々の候補製品を開発しているため，BLAの提出予定時に，我々の候補製品の承認を加速する可能性があるかどうかを予測することは困難である.
承認された候補製品を米国または海外で商業化する前に、私たちまたは将来の潜在的パートナーは、十分かつ良好に制御された臨床試験によって大量の証拠を提供し、FDAまたは同様の外国の規制機関に、これらの候補製品がその予期される用途に対して安全かつ有効であることを満足させなければならない。私たちの候補製品の臨床前または臨床データが有望であると信じていても、これらのデータはFDAおよび同様の外国規制機関の承認を支持するのに十分ではないかもしれない。特に、新技術を使用した候補製品の識別と開発を求めているため、FDAや他の規制機関は、上場を承認する前に安全研究やモニタリングの強化を含む追加の要求を加えるリスクが増加する可能性がある。また、特定のカテゴリー製品の中のより多くの候補製品が臨床開発を通じて監督管理審査と承認に入ることに伴い、監督管理機関が必要とする可能性のある臨床データの数量とタイプは増加或いは変化する可能性がある。
FDAまたは同様の外国の規制機関は、多くの理由で、承認候補製品を延期、制限、または拒否することができる
海外市場については、審査手続きは国によって異なり、上記のリスクに加え、追加の製品テスト、行政審査期限、価格主管部門との合意に及ぶ可能性がある。また、ある上場薬品の安全性に対する疑問を引き起こす事件は、FDAと類似の外国監督管理機関が安全性、有効性或いは他の監督管理に基づいて新製品を審査することを考慮する時にもっと慎重であり、監督管理の承認を得る重大な遅延を招く可能性がある。
私たちが最終的に臨床試験を完了し、私たちの候補製品を商業化する承認を得ても、FDAまたは同様の外国の規制機関は、第4段階の臨床試験を含む高価な追加の臨床試験の表現に基づいて承認される可能性があり、および/またはREMSを実施する。FDAなどの外国規制機関も、適応や患者数が私たちが最初に要求したよりも限られた候補製品を承認する可能性があり、製品の商業化に成功することが必要または望ましいと考えるラベルを承認しない可能性もある。私たちの製品のメーカーやメーカーの施設もcGMP法規の遵守が要求されています。その中には品質管理に関する要求が含まれています
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品質保証と、それに応じた記録とファイルの維持。また、規制当局は、これらの製造施設を承認してから、我々の製品を生産するために使用されなければなりません。これらの施設は、cGMP法規に適合することを確実にするために、FDAや他の同様の外国規制機関の継続的な審査および定期検査を受けることになります。
適用可能な規制承認を得るか得られないかのいずれの遅延も、候補製品の商業化を延期または阻止し、我々の業務および将来性に実質的な悪影響を及ぼすであろう。
たとえ私たちの候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちは持続的な義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性がある。また、私たちの候補製品が承認されれば、ラベルや他の制限や市場撤退を受ける可能性があり、規制要求を遵守していない場合や私たちの製品が予期せぬ問題に遭遇した場合、私たちは罰を受けるかもしれません。
FDA、EMA、または任意の他の同様の規制機関が私たちの任意の候補製品を承認する場合、製品の製造プロセス、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進および記録は、広範かつ持続的な規制要件の制約を受ける。これらの要件には，我々が承認後に行った任意の臨床試験に対して安全および他の上場後の情報や報告，登録要件の提出，cGMPやGCPの遵守を継続することが含まれている。その後、予想されなかった重症度または頻度の不良事件、または私たちの臨床製造施設、第三者製造業者または製造プロセス、または規制要求を遵守できなかったことを含む以前の未知の製品問題が発見され、他を除いて、以下のようになる可能性がある
さらに、もし私たちの候補製品が承認されれば、私たちの製品ラベル、広告、販売促進は規制要求と持続的な規制審査を受けるだろう。FDAは生物製薬製品を販売促進する可能性のある声明を厳格に規制している。特に、製品は、当該製品が承認されたラベルに反映されるように、FDA承認されていない用途に使用されてはならない。
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。上記のいずれかの事件や処罰が発生すると、私たちまたは私たちの協力者が私たちの候補製品を商業化する能力を抑制し、私たちの業務、財務状況、および運営結果を損なう可能性があります。
さらに、FDA、EMA、および他の同様の規制機関の政策は変化する可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布される可能性がある。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちがコンプライアンスを維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、これは私たちの業務、将来性、利益を達成または維持する能力に悪影響を及ぼすだろう。
米国や海外の将来の立法や行政や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度も予測できない。私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求を採用することができない場合、またはコンプライアンスを維持できない場合、得られたマーケティング承認が失われる可能性があり、利益を達成したり維持することができない可能性があります。
資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留または配置の能力を阻害する可能性があり、または新たなまたは修正された製品がタイムリーに開発、承認または商業化されることを他の方法で阻止することは、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
FDAが新製品を審査および承認する能力は、政府予算および資金レベル、法律、法規および政策の変化、FDAのキーパーソンの雇用および保留、ユーザ費用の支払いを受ける能力、およびFDAが通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また政府は他の政府機関の資金を援助しています
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研究と開発活動は政治プロセスに支配されているが、政治プロセス自体は不安定で予測不可能である。FDAおよび他の機関の中断は、必要な政府機関によって新生物製品が審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性もあり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、過去数年間、2018年12月22日から35日間を含めて、米国政府は何度も閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAのキー従業員を休暇させ、キー活動を停止しなければならない。
また、全世界の新冠肺炎流行に対応するため、アメリカ食品と薬物管理局は2020年の間に製造施設と製品の大部分の国内外の検査を数ヶ月延期し、リスクに基づいて検査を回復し、遠隔監視方法を採用した。新冠肺炎疫病に対して、アメリカ以外の監督管理機関も類似した制限と政策措置を取った。政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAまたは他の規制機関の定期検査、審査または他の規制活動を阻害する場合、FDAまたは他の監督管理機関が私たちの規制提出を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。
私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちは私たちの研究計画を優先し、私たちの発見と開発は選定された候補製品と適応に重点を置く必要がある。潜在的候補製品の広さと我々のプラットフォーム技術を用いて追求できると信じている兆候により，我々の研究·開発活動の優先順位を正確に決定することが我々にとって特に重要である.したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候を探す機会を放棄または延期するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していなければ、協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄することも可能であり、この場合、私たちは候補製品の独占的な開発と商業化の権利を維持した方が有利である。
私たちが未来にもっと多くの候補製品を発見したり発見したりする努力は成功しないかもしれない。
我々の研究計画は当初、潜在的な候補製品の決定に希望を示す可能性があるが、様々な原因で臨床開発のための候補製品を生成できなかった
新製品候補製品を確定する研究プロジェクトには大量の技術、財力と人的資源が必要である。臨床前と臨床開発のために適切な他の候補を見つけることができなければ、治療製品の開発と商業化に成功する機会は限られるだろう。
製造、商業化、第三者依存に関するリスク
著者らは第三者に依存して臨床試験を行い、そしていくつかの研究と臨床前研究を行った。これらの第三者が契約の責務を満足に履行できない場合、または予期された期限内に完了できなかった場合、私たちの開発計画は、コストを延期または増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務および将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは自分で前臨床試験や臨床試験のすべての側面を行うことができない。したがって，我々が行っている臨床試験や我々の候補製品の任意の将来の臨床試験を第三者に依存して行い続ける予定である。具体的には，CRO，臨床研究者，コンサルタントはこれらの試験の進行とその後のデータ収集と分析に重要な役割を果たしている。しかし、私たちは彼らの活動のすべての側面を統制できないだろう。しかし、私たちは私たちのすべての実験が適用された合意と法律、法規、そして科学的基準に従って行われ、私たちのCROと他の第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。私たちと私たちのCROは、FDA、欧州経済圏加盟国の主管当局、および同様の外国規制機関によって、私たちの臨床開発におけるすべての候補製品に対して実行される法規およびガイドラインであるGCP要求を遵守しなければならない。監督管理機関は定期的に試験スポンサー、臨床試験研究者、臨床試験地点を検査することによって、これらのGCP要求を実行する。もし私たちまたは私たちの任意のCROまたは臨床試験サイトが適用されたGCP要件を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成されたデータは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。さらに私たちの
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臨床試験はcGMP規定により生産された製品を用いて行わなければならない。もし私たちがこれらの規定を守らなければ、私たちに臨床試験を停止および/または繰り返すことを要求するかもしれません。これは上場承認過程を延期します。
私たちが依存しているどのようなCRO、臨床試験研究者、または他の第三者が、私たちの開発活動に十分な時間および資源を投入するか、または契約の要求に従ってタスクを実行することは保証されない。これらの第三者のいずれかが予想される最終期限内に完了できなかった場合、私たちの臨床プログラムを遵守したり、法規要件を満たしたり、他の方法で目標を達成しなかったり、私たちとの協力を終了したりすることができない場合、私たちの開発計画のスケジュールは延長または延期される可能性があり、または私たちの開発活動は一時停止または終了する可能性がある。私たちの任意の臨床試験サイトが任意の理由で終了した場合、私たちは、これらの被験者を別の合格した臨床試験サイトに移すことができない限り、そのような臨床試験に参加した被験者の後続情報を失う可能性がある。また、私たちの臨床試験の臨床試験調査員は時々私たちの科学顧問や顧問を担当し、このようなサービスによって現金や株式補償を受ける可能性がある。これらの関係および任意の関連賠償が感知または実際の利益の衝突をもたらし、またはFDAまたは任意の同様の外国の規制機関が、財務関係が試験の解釈に影響を及ぼす可能性があると結論した場合、適用される臨床試験場所で生成されたデータの完全性が問われる可能性があり、臨床試験自体の効用が脅かされる可能性があり、これは、FDAまたは任意の同様の外国規制機関によって提出された任意のマーケティング申請が延期または拒否される可能性がある。そのような遅延や拒否は私たちが候補製品を商業化することを防ぐことができる。
さらに、これらの第三者は、他のエンティティと関係がある可能性もあり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性がある。これらの第三者が規制要件や私たちが規定した規程に従ってその契約責任を成功的に履行し、予想される期限内に私たちの臨床試験を完了または行うことができない場合、私たちは候補製品のマーケティング承認を得ることができないか、遅延する可能性があり、私たちの製品の商業化に成功する努力を遅らせることができないか、または延期することができません。
私たちは臨床製造工場を運営しており、私たちのすべてのCAR-T候補製品のために臨床前と臨床材料を開発と製造しており、これには大量の資源が必要である。もし著者らの臨床製造施設が成功に運営できなかった場合、重大な遅延を招く可能性があり、著者らの研究開発努力(臨床試験を含む)及び著者らのCAR-T候補製品の将来の商業可能性(承認されれば)に不利な影響を与える。
私たちの臨床製造施設は検証され、合格され、全面的に運営されている。我々は引き続き外部CMOから原材料を調達するが，外部CMOからわれわれの臨床製造施設に移行しており，われわれの臨床製造施設はP−BCMA−ALLO 1，P−MUC 1 C−ALLO 1，P−CD 19 CD 20−ALLO 1を含む臨床試験の臨床材料の唯一の供給源となることが予想される。このような単一のソース依存は、許容可能なコストまたは品質で十分な数のCAR−T候補製品を得ることができないリスクを増加させ、承認されれば、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。もし私たちの臨床製造施設で十分な臨床前または臨床材料を生産できなければ、外部CMOとの契約を余儀なくされるかもしれませんが、もし本当にそうすれば、商業的に合理的な条項ではできないかもしれません。商業的に合理的な条項があっても，われわれの臨床製造施設から外部CMOへのどの製造移行も非常に時間がかかる可能性があり，合格した代替品の数が限られているため，多くの努力と専門知識が必要である。場合によっては、我々のCAR−T候補製品を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、唯一無二または独自である可能性があり、私たちは、そのようなスキルまたは技術を別のCMOに移すことが困難である可能性があり、実行可能な代替案が存在しない可能性がある。もし私たちが私たちの臨床製造施設で生産できなかった場合、あるいは適用された規格に従って直ちにCMOから十分な臨床材料を得ることができなかった場合、私たちの研究と開発は、臨床試験、私たちのCAR-T候補製品の将来の商業可能性(承認されれば)、ならびに私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しは重大な不利な影響を受ける可能性がある。
私たちまたは私たちは、臨床前試験および臨床試験のためのいくつかの候補製品を製造し、供給する第三者は、品質と数量の両方が満足できる候補製品の供給を確立または維持できない可能性がある。
私たちの研究室で生産された製品の数は相対的に少なく、私たちの研究計画の評価に使われている。私たちは引き続き第三者に依存して、私たちのいくつかの候補製品を生産して臨床前と臨床テストを行い、もし私たちの任意の候補製品が承認されれば、私たちはこれらの第三者に依存して商業生産を行うことができるかもしれない。私たちの現在の製造スケジュールは限られており、予測可能な未来に、私たちのすべての候補製品は単一ソースのサプライヤーのみによって提供されると予想される。このような依存は、承認されれば、十分な数の候補製品や製品がない、または許容可能なコストまたは品質で十分な数の製品を得ることができなくなり、私たちの開発または商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性があるというリスクを増加させる。
さらに、臨床試験または商業販売のための治療薬の準備に参加するすべての実体は、私たち自身と既存の候補製品契約メーカーを含めて、広く規制されている。商業販売または臨床試験のための完成治療製品の成分は、cGMPに従って生産されなければならないことが承認された
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要求します。これらの規定は、調査製品及び承認販売された製品の品質を制御及び確保するために、記録保存、並びに品質システムの実施及び実行を含む生産プロセス及びプログラムを管理する。生産過程の不良制御は汚染物質の導入を招く可能性があり、あるいは私たちの候補製品の性能や安定性に意外な変化をもたらす可能性があり、これらの変化は最終製品テストでは検出できない可能性がある。我々または私たちの契約製造業者は、BLAをサポートするすべての必要なファイルをタイムリーに提供しなければならず、FDAがその施設検査計画によって実行されるFDAの良好な実験室動作仕様およびcGMP規定を遵守しなければならない。似たような外国の規制機関は似たような要求を遵守することを要求するかもしれない。我々の施設及び品質システム、並びに我々の第三者契約メーカーの施設及び品質システムは、適用される法規に適合するために、承認前の検査を通過しなければならず、私たちの候補製品上場承認の条件としなければならない。私たちは契約メーカーの生産活動をコントロールせず、契約メーカーがcGMP法規を遵守することに完全に依存している。
もし私たちのどの製造業者も、そのような要求を遵守できなかった場合、または品質、時間、または他の側面での私たちの義務を履行できなかった場合、または私たちのコンポーネントまたは他の材料の供給が他の理由で制限または中断された場合、私たちは自分で材料を製造することを余儀なくされるかもしれませんが、私たちは能力や資源がないか、または他の第三者と合意することができず、私たちは商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれません。特に、私たちのメーカーのどの交換にも大量の努力と専門知識が必要であり、合格した交換数は限られている可能性があるからです。場合によっては、我々の候補製品を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、元の製造業者固有または独自である可能性があり、そのようなスキルまたは技術を他の第三者に譲渡することは困難である可能性があり、実行可能な代替案が存在しない可能性がある。また、私たちのいくつかの候補製品と私たち自身の独自の方法は会社以外で生産または実施されたことがありませんので、これらの候補製品や方法のための新しい第三者製造計画を構築しようと試みると、私たちの開発計画が遅延する可能性があります。これらの要素は、私たちのこれらの製造業者への依存を増加させ、あるいは他の第三者が私たちの候補製品を生産するために、これらのメーカーからライセンスを取得することを要求するだろう。もし私たちが何らかの理由でメーカーを要求されたり、自発的に交換された場合、新しいメーカーの施設やプログラムが品質基準およびすべての適用された法規およびガイドラインに適合しているかどうかを確認するように要求されます。新メーカーの検証に関する遅延は、タイムリーまたは予算内で候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちまたは第三者が私たちの製造要件を実行できなかった場合、またはcGMP製造基準を遵守しない場合、様々な態様で私たちのビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります
また、私たちのいくつかのサプライヤーとサプライヤーは中国に位置していますか、または中国バイオテクノロジー会社が運営しています。近年、米国と中国との間の貿易緊張や衝突がエスカレートしているため、米国や中国政府の法律、規則、法規、政策が変化したり、地政学的動揺や不安定な経済状況により、製品供給中断やコスト増加の可能性に直面する可能性がある。一部の中国バイオテクノロジー会社は、貿易制限、制裁、他の規制要求、またはアメリカ政府が提出した立法の制限を受ける可能性があり、これは、私たちがこのような実体と協力する能力を制限することも禁止され、彼らが私たちに材料を供給することを混乱させる可能性がある。この干渉は私たちの候補製品の開発と私たちの業務運営に悪影響を及ぼす可能性があります。また、衆議院が最近提出した“生物安全法案”と、参議院の基本的に似た法案は、ある中国のバイオテクノロジー会社を対象としている。これらの法案が法律になったり、同様の法律が可決された場合、それらは、米国政府との契約や他の方法で資金を得る能力を失うことなく、いくつかの注目されている中国のバイオテクノロジー会社と契約を締結する能力を厳格に制限する可能性がある。
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遺伝子工学製品を製造することは複雑で、私たちまたは私たちの第三者メーカーは生産中に困難に直面するかもしれない。もし私たちまたは私たちの任意の第三者メーカーがそのような困難に遭遇した場合、承認されれば、臨床試験に候補製品を提供したり、患者に製品を提供する能力が延期または阻止される可能性がある。
遺伝子工学製品の製造は複雑であり，革新的な技術を用いて生細胞を処理する必要があるかもしれない。これらの製品を製造するには，この目的のために設計·検証するための施設が必要であり，複雑な品質保証と品質制御プログラムが必要である。製造過程中の任意の場所の微小な偏差は、充填、ラベル、包装、貯蔵と輸送及び品質管理とテストを含み、すべてロット故障、製品のリコール或いは変質を招く可能性がある。生産過程が変化した時、著者らは臨床前と臨床データを提供することを要求される可能性があり、このような変化前後の製品の比較性、強度、品質、純度或いは効力を示す。製造施設で微生物、ウイルス、または他の汚染が発見された場合、これらの施設は、汚染を調査および修復するために長い時間閉鎖する必要がある可能性があり、臨床試験を延期し、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。バイオ由来成分の使用はまた、感染またはアレルギー反応、または可能な汚染のために製品施設を閉鎖することを含む危害疑惑を引き起こす可能性がある。
そのほか、臨床試験或いは商業規模の大規模生産はまだ関連リスクが存在し、その中にコスト超過、技術拡大の潜在問題、技術再現性、安定性問題、良好な生産実践に符合し、ロット一致性と原材料の適時可獲得性などが含まれる。我々の任意の候補製品が市場承認を得ても、当社または我々のメーカーがFDAまたは他の同様の外国規制機関が許容可能な規格に従って承認された製品を生産して、その製品の潜在的な商業投入または将来の潜在的需要を満たすのに十分な数の製品を生産することができる保証はない。もし私たちや私たちのメーカーが臨床試験や商業化のために十分な数を生産できなければ、私たちの開発と商業化の努力が損なわれ、私たちの業務、財務状況、運営結果、成長の見通しに悪影響を及ぼすだろう。
候補製品の製造方法を変更することは追加的なコストや遅延を招く可能性がある。
候補製品が前臨床試験から後期臨床試験まで、そして発売承認と商業化に伴い、開発計画の各方面、例えば製造方法は、この過程でよく変化し、生産量の最適化、生産ロットの最適化、最大限にコストを下げ、そして一致した品質と結果を実現するために努力する。このような変化はこのような期待された目標を達成できない可能性がある。これらの変化のいずれも、我々の候補製品の表現が異なり、計画中の臨床試験または変更された材料を用いた他の将来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、著者らの候補製品の承認を延期し、そして著者らの候補製品を商業化し、収入を創造する能力を脅かす。
いかなる承認された製品も医師、患者、病院、癌治療センター、医療保健支払人と医学界の他の人が商業成功に必要な市場受容度を達成できない可能性がある。
もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、それらはまだ医者、患者、医療保険支払人と医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。例えば，現在の癌治療法，例えば化学療法や放射線治療は，医学界では成熟しており，医師はこれらの治療法に依存し続けている可能性がある。私たちの候補製品の多くは、現在限られているか、または承認されていない製品のメカニズムを対象としており、これは、医師、患者、支払人の採用が遅い速度をもたらす可能性がある。もし私たちの候補製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい製品収入が生じないかもしれません。私たちは利益を上げることができないかもしれません。もし私たちの候補製品が商業販売に使用されることが許可されれば、市場の受け入れ度は多くの要素に依存するだろう
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*不利な価格設定規制または第三者保険および精算政策のため、候補製品の商業化に成功できない可能性があり、利益を得て候補製品を販売することが困難になる可能性があります。
政府または他の第三者支払人から製品の保証と精算承認を得ることは時間がかかり、高価な過程であり、結果は不確定であり、これは支払人に私たちの製品使用を支援する科学的、臨床的、費用効果的なデータを提供する必要があるかもしれない。新たに承認された製品については、このような保険や精算を得る上で大きな遅延が生じる可能性があり、保険は利用できない可能性があり、あるいはFDAや同様の外国規制機関がこの製品を承認する目的よりも限られている可能性がある。さらに、保険および精算を受ける資格があることは、製品がすべての場合に支払いを受けることを意味するのではなく、研究、開発、知的財産権、製造、販売、および流通費用を含む、私たちのコストをカバーするレートで支払うことを意味するわけではない。新製品の臨時精算水準(適用すれば)も私たちのコストを支払うのに十分ではない可能性があり、恒久的にならない可能性があります。販売率は製品の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト製品のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。製品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、将来の任意の薬品価格を制限する法律、および将来的に米国価格よりも低い価格で製品が販売される国からの輸入を制限する法律の任意の緩和によって低下する可能性がある。
新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。米国では、第三者支払者は保険や精算に統一された政策を持っていない。第三者支払者は精算戦略を設定する際には通常Medicare保証政策と支払い制限に依存するが、Medicare保証と精算確定以外にも、彼ら自身の方法と承認の流れがある。したがって、第三者支払者は、1つの商品に保険を提供することを決定し、他の支払者もその商品に保険を提供することを保証することはできない。
第三者支払者の製品使用状況の決定を含む第三者支払人の保証範囲と精算は多くの要素に依存する可能性がある
私たちは商業化されたどの製品も精算できることを確実にすることはできません。保険と精算があれば、精算レベルはいくらですか。規制部門の承認を得た1つまたは複数の製品が有利な引受·精算状態を獲得しても、将来的にはあまり有利ではない引受政策や精算料率が実施される可能性がある。私たちは政府の資金援助と個人支払人から私たちが開発してくれた任意の承認された製品から保険と十分な販売率を迅速に得ることができません。これは私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、そして私たちの全体的な財務状況に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。
精算は私たちが市場で承認されたどんな製品の需要と価格に影響を及ぼすかもしれない。第三者支払者が特定の製品のために保険を受けていると仮定すると，それによる精算支払率が十分に高くない可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと考えて受け入れられないほど高い共同支払いが必要となる可能性がある。自分の病態を治療するために処方薬を服用している患者とその処方を行う医師は，通常第三者支払者に依存してこれらの薬物に関する費用の全部または一部を精算する。患者は保険を提供しなければ、私たちの製品を使用することはあまりできません。私たちの製品の全部または大部分のコストを支払うのに十分な費用を精算するのに十分です。そのため、保証範囲と十分な精算は新製品の受容度に重要である。カバー範囲の決定は臨床および経済基準に依存する可能性があり、より成熟またはより低コストの治療代替製品が利用可能になった場合、またはその後に利用可能である場合、これらの基準は新製品に不利である。
医師の監督下で管理されている製品については、このような薬物が高い価格に関連することが多いため、保険および適切な補償を得ることは特に困難である可能性がある。しかも、製品自体が単独で精算されるかもしれないし、できないかもしれない。逆に、病院や主管医は、私たちの製品を使った治療や手続きを提供することで精算されるかもしれません。また、医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)は、連邦医療保険医料金表や病院外来予想支払制度を含む医療保健提供者への精算のための精算制度を時々改正し、医療保険支払いを減少させる可能性がある。
私たちは、管理型ヘルスケアの傾向、ヘルスケア組織の日々の影響力、および追加の法的変化により、私たちの任意の候補製品の販売に関する定価圧力に直面することを予想しています。下に向かって
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全体的に，医療費のストレスは非常に大きくなり，特に処方薬，医療機器，外科手術プログラム，その他の治療が行われている。そのため、新製品の商業化成功にますます高い壁が設けられている。さらに、任意の将来の政府コスト制御や他の医療改革措置を実施することにより、私たちが受け取る可能性のある任意の承認された製品の価格に追加の下振れ圧力を与える可能性がある。
また、私たちまたは私たちの協力者は、私たちの候補製品と一緒に使用するセット診断テストを開発するかもしれません。私たちまたは私たちの協力者は、私たちの製品候補者のために求められるかもしれない保険と精算を除いて、これらのテストのために単独で保険と精算を受けることを要求されるだろう。私たちはまだ候補製品のためのセットの診断テストを開発していませんが、もし私たちが開発すれば、私たちの候補製品に適用されるのと同じ理由で、私たちが保険と十分な補償を受ける能力には大きな不確実性があります。
米国以外では、多くの国が製品の販売価格が承認されてから発売されることを要求しているが、定価審査期間はマーケティングや製品の許可を得てからのみ開始される。その中のいくつかの国で精算或いは定価の承認を得るために、私たちは臨床試験を行い、私たちの候補製品の費用効果を他の利用可能な治療法と比較する必要があるかもしれない。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、特定の国/地域で候補製品のマーケティング承認を得ることができるかもしれないが、その後、価格規制の制約を受け、これらの規制は、私たちの製品の商業発表を延期し、長い時間遅延し、その製品をその国/地域で販売することによって生じる収入(あれば)に悪影響を及ぼす可能性がある。不利な価格設定制限は、これらの候補製品が市場承認を得ても、1つ以上の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。
私たちは承認されたバイオ製品候補製品が予想以上に早く競争に直面する可能性があることを求めるつもりだ。
2010年3月23日に法律として署名された“患者保護および平価医療法案”、または総称して2010年3月23日に法律となる“平価医療法案”に署名された“平価医療法案”は、“2009年生物製品価格競争および革新法案”、またはBPCIAという副題を含み、FDA許可の参考生物製品生物と類似または交換可能な生物製品のための短い承認経路を作成する。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，FDAによる生物類似製品の承認は，参考製品が初めて許可された日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品の完全なBLAを承認した場合、スポンサー自身の臨床前データおよび十分かつ良好に制御された臨床試験からのデータを含み、その製品の安全性、純度および有効性を証明するために、別の会社は依然としてこの参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。
BLAによりバイオ製品として承認されたいずれの我々の候補製品も12年の専門期間を得る資格があるべきであると考えられる。しかしながら、国会の行動または他の理由により、この排他性は短縮される可能性があり、またはFDAは、私たちの製品候補製品を競合製品の参考製品とみなさず、予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。BPCIAの他の面では，そのいくつかがBPCIAの排他的条項に影響を与える可能性があり，最近の訴訟のテーマでもある.さらに、承認されると、生物類似体が私たちのいずれかの参考製品をどの程度置換するかは、非生物製品の伝統的な模造薬代替と類似しており、これはまだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するかどうかは不明である。
もしすべての承認された製品が私たちが予想していたより早く生物類似競争を受けたら、私たちは巨大な価格設定圧力に直面し、私たちのビジネス機会は制限されるだろう。
もし私たちのすべての候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちの収入は不利な影響を受けるかもしれません。私たちの業務は影響を受けるかもしれません。
私たちは最初に癌治療法の開発に集中した。我々の候補製品治療から利益を得る可能性のある潜在的な患者集団の予測は推定に基づいている。もし私たちのいかなる推定も正確でなければ、私たちの任意の候補製品の市場機会は著しく減少し、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの第三者への依存は、私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密や私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。
私たちは第三者に依存して私たちの候補製品を開発して製造するので、私たちは彼らとビジネス秘密を共有しなければならない。独自の情報の研究または開示を開始する前に、当社のコンサルタント、従業員、第三者請負業者およびコンサルタントと秘密協定、材料譲渡協定、コンサルティング協定、または他の同様の合意を締結することによって、当社のノウハウを部分的に保護することを求めています。これらの合意は通常制限されます
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第三者は私たちの商業秘密を含む私たちの機密情報を使用したり開示したりしてはいけない。第三者と協力する際に契約条項が採用されているにもかかわらず、商業秘密および他の機密情報を共有する必要は、そのような商業秘密が私たちの競争相手に知られ、無意識に他の人の技術に組み込まれているか、またはこれらの合意に違反した場合に開示または使用されるリスクを増加させる。私たちの独自の地位が私たちのノウハウおよびビジネス秘密にある程度基づいていることを考慮すると、競争相手は、私たちのビジネス秘密または他の許可されていない使用または開示を独立して発見することは、私たちの競争地位を損なうことになり、私たちのビジネスに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、これらの合意は、一般に、私たちの合意がいくつかの限られた発行権を含む可能性があるにもかかわらず、私たちのコンサルタント、従業員、第三者請負業者、およびコンサルタントが、私たちのビジネス秘密に関連する可能性のあるデータを発行する能力を制限します。例えば、私たちが協力する可能性のある任意の学術機関は、そのような協力によって生成されたデータを発表する権利を付与されるかもしれません。任意の共同研究開発プロジェクトは、私たちの研究開発または同様の合意の条項に従って商業秘密を共有することを要求するかもしれません。私たちは私たちのビジネス秘密を保護しようと努力しているにもかかわらず、私たちの競争相手は、私たちと第三者との合意に違反したり、独立して開発したり、私たちの任意の第三者協力者が情報を発表することによって、私たちのビジネス秘密を発見するかもしれない。競争相手は私たちのビジネス秘密が私たちの競争地位を損なうことを発見し、私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちの候補製品がマーケティングおよび商業化のために承認され、販売およびマーケティング能力を確立することができない場合、または第三者と合意して私たちの候補製品を販売およびマーケティングすることができなければ、私たちの候補製品が承認された場合、私たちはそれを商業化することに成功できないだろう。
私たちは販売、マーケティング、流通能力や経験がありません。私たちが販売とマーケティング責任を保留する任意の承認された製品を商業的に成功させるためには、高価で時間がかかるか、これらの機能を他の第三者にアウトソーシングする販売とマーケティング組織を構築しなければならない。将来、私たちのいくつかの候補製品が承認されれば、私たちのいくつかの候補製品を販売したり、私たちの協力者と一緒に販売活動に参加したりするために、重要な販売·マーケティングインフラを構築することを選択するかもしれません。
私たち自身の販売とマーケティング能力の確立、および第三者とこれらのサービスを実行する計画を達成することはリスクに関連している。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティング能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します。
将来の製品の商業化を阻害する可能性があります
もし私たちが第三者と販売、マーケティング、流通サービスの手配を達成すれば、私たちの製品収入またはこれらの製品収入は私たち自身が開発した任意の製品をマーケティングし、販売する場合よりも低いかもしれません。さらに、私たちは第三者と私たちの候補製品の販売とマーケティングの手配を成功的に達成できないかもしれないし、私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれません。第三者のマーケティングや流通手配を達成する際に、私たちが得た任意の収入は、第三者の努力に依存し、これらの第三者が十分な販売および流通能力を確立するか、または必要なリソースを投入し、任意の将来の製品を効果的に販売およびマーケティングすることを保証することはできません。もし私たちが販売とマーケティング能力を確立することに成功できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの候補製品を商業化することに成功しません。
たとえ私たちの候補製品がFDAの承認を得ても、私たちは決してアメリカ以外で承認されたり、そのような製品を商業化したりすることはありません。これは、私たちがそのすべての市場潜在力を達成する能力を制限するだろう。
米国以外の市場で任意の製品を販売するためには、安全性と有効性に関する他国の多くの規制要件を確立し、遵守しなければならない。一国で行われる臨床試験は、他の国の規制部門に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は、他のどの国でも規制承認を受けることを意味するものではない。承認手続きは国·地域によって異なり、追加の製品テストと検証に関連する可能性があります
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追加的な行政再議期間としています外国の監督管理機関の承認を求めることは著者らの重大な遅延、困難とコストを招く可能性があり、追加の臨床前研究或いは臨床試験を必要とする可能性があり、これは高価で時間がかかるだろう。各国の規制要求には大きな違いがある可能性があり、私たちの製品がこれらの国で発売されることを延期または阻止する可能性がある。これらと他の規制要件を満たすことは高価で、時間がかかり、不確定であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。また、私たちはどの国でも規制承認を得ることができず、他の国の規制承認過程を延期したり、マイナス影響を与える可能性がある。私たちは国際市場を含めてどの司法管轄区でも候補製品の販売を承認しておらず、国際市場で規制承認を受けた経験もありません。もし私たちが国際市場の規制要求を守らない場合、あるいは必要な承認を得て維持できなければ、製品全体の市場潜在力を実現する能力は損なわれるだろう。
私たちのライセンス内の他の戦略的合意に関連するリスク
私たちは現在、いくつかの許可内協定に署名しており、これらの合意に基づいて、私たちは、私たちのいくつかのプラットフォーム技術および最終候補製品を使用、開発、製造、および/または商業化する権利を得ている。もし私たちがこれらの合意の下の義務に違反したら、私たちは損害賠償金の支払いを要求されるかもしれません。これらの技術に対する私たちの権利を失ったり、両方を持っていたりすることは、私たちの業務と将来性に悪影響を及ぼすでしょう。
私たちは開発と商業化活動の勤勉義務、あるマイルストーンを実現する支払い義務、製品販売の特許権使用料、消極的な契約、その他の実質的な義務を含む様々な義務を負わせるライセンスと他の戦略的合意にある程度依存している。例えば、P-BCMA-ALLO 1、P-CD 19 CD 20-ALLO 1、P-PSMA-ALLO 1については、TeneoBio，Inc.(安進の子会社)またはTeneoBio、P-MUC 1 C-ALLO 1とのプロトコルに従って重鎖のみの接着剤を許可しており、Xyone Treateutics，Inc.(Genus Oncology，LLCの利益継承者)またはXyoneとのプロトコルにより、追加の二輪車計画および他の同種遺伝子臨床計画を許可し、TeneoBioとのプロトコルにより、接着剤の許可を継続することが可能である。P-BCMA-ALLO 1、P-MUC 1 C-ALLO 1、P-CD 19 CD 20-ALLO 1、および将来の同種製品を製造するためのCas-Clover遺伝子編集技術について、私たちはHelmholtz-Zentum München-Deutsches Forschungszentrum für Gesundeit und UmWelt GmbHとの合意に基づいていくつかの知的財産権を付与した。もし私たちがライセンス契約の義務を履行できなかったり、許可されていない方法で私たちに許可された知的財産権を使用できなかった場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求される可能性があり、私たちの許可者は許可を終了する権利があるかもしれない。私たちのライセンス契約が終了した場合、私たちは、そのような製品と一緒にテストまたは承認された製品を開発、製造、マーケティング、または販売プロトコルでカバーすることができないかもしれません。このような状況は、任意のこのようなプロトコルに従って開発された候補製品の価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、知的財産権または技術を第三者または第三者に許可するプロトコルは複雑であり、そのようなプロトコルのいくつかは様々な解釈の影響を受ける可能性がある。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また、我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。
現在または将来のライセンシーがライセンス条項を遵守できない場合、ライセンシーが侵害第三者に対してライセンス特許を強制的に実行することができない場合、ライセンス特許または他の権利が無効または強制執行できないことが発見された場合、または許容可能な条項で必要なライセンスを締結できない場合、私たちの業務も影響を受けるであろう。さらに、私たちの許可者は私たちに許可されていない知的財産権を所有したりコントロールしたりする可能性がありますので、その是非にかかわらず、私たちは私たちが許可者の権利を侵害しているか、または他の方法で侵害しているというクレームを受ける可能性があります。
また、将来の製品の販売にどのくらいの印税義務が支払われるかは確定できませんが、金額は大きいかもしれません。私たちの将来の印税義務の金額は、開発や商業化に成功した製品で使用される技術や知的財産権にかかっています(あれば)。したがって、私たちが製品を開発して商業化することに成功しても、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、関連する研究プロジェクトや候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれません。私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは影響を受ける可能性があります。
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私たちの協力者は、私たちの候補製品を開発または商業化するのに十分な資源を投入していないかもしれないし、開発または商業化努力に失敗する可能性があり、これは、私たちがいくつかの候補製品を開発または商業化する能力および私たちの財務状況および経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちと羅氏との協力については、私たちのどの第三者との任意の他の協力計画も、私たちの協力者が私たちの候補製品の開発や商業化に取り組んでいる資源の数と時間に限られた制御を持っている可能性がある。例えば，武田は最近，腺関連ウイルス(AAV)，遺伝子治療，まれな血液学から内部戦略転換を行い，武田との協力を中止した。また，羅氏と協力して最大10個の同種異体CAR−T細胞治療計画を開発する予定であるが，羅氏はこのような計画を2つしか指定しておらず，羅氏が羅氏協力プロトコルに基づいてより多くの細胞治療計画を選択開発することは保証されていない。もし羅氏が協力協定の下で協力可能な目標または計画よりも少ない最大数を追求することを決定した場合、羅氏の協力協定に従って受け取る可能性のある潜在的な支払いを制限し、私たちの開発スケジュールを延期したり、他の方法で私たちの業務に悪影響を与えることになる。一般的に、私たちがこのスケジュールから収入を得る能力は、私たちの協力者がこのスケジュールで彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力と、他の側面で彼らの契約義務を遵守する能力に依存する。
私たちの既存または未来のどの協力も最終的には成功しない可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況、および成長の見通しに否定的な影響を与えるかもしれない。さらに、このような協力または他の手配のいずれかの条項は、私たちに不利であることが証明されるか、または不利とみなされる可能性があり、これは、私たちの普通株の取引価格に負の影響を与える可能性がある。場合によっては、私たちは協力中の製品または候補製品または研究計画の持続的な開発または製造を担当することができ、パートナーから得られた支払いは、この製品の開発または製造のコストを支払うのに十分ではないかもしれない。たとえば，ロ氏協力協定によると，羅氏は我々がP-CD 19 CD 20-ALLO 1に関する開発活動を実行する際に生じる特定の割合の費用を補償する義務があるが，我々は残高を担当し，羅氏は我々の金額に最高上限があることを補償する義務がある.
私たちと私たちの協力者との間には、例えば、臨床データの解釈、マイルストーンの実現、開発責任または費用の区分、開発計画、財務条項の解釈、または協力中に開発された知的財産権の所有権に関する衝突が生じる可能性がある。もしそのような衝突があれば、協力者は自分の利益のために行動するかもしれないが、これは私たちの最良の利益に反するかもしれない。私たちとパートナーとの間のどのような相違も、私たちの候補製品の開発や商業化を遅延または阻止する可能性がある。
さらに、現在と未来の第三者とのいかなる協力も、以下の追加のリスクに直面しており、これらのリスクの発生は、私たちの協力計画を失敗させる可能性があります
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*当社は、当社が行っている買収、許可、または戦略同盟のメリットを意識していない場合がありますが、より大きなビジネス機会または成功の可能性をもたらす可能性の高い計画を利用できていない場合があります。
私たちの業務は私たちが研究プロジェクトや製品を識別、開発、商業化する能力にかかっている。私たちの業務戦略の重要な要素は、私たちのコア独自プラットフォームに基づいて、私たちの非ウイルスiggyBac DNA伝達システム、Cas-Clover部位特定遺伝子編集システム、およびナノ粒子ベースの遺伝子伝達技術を含むより多くのプログラムを発見し、開発することである。内部研究開発努力に加えて、我々は、例えば羅氏との協力、他の戦略協力を探索して、新たなプロジェクトを発見するために、戦略協力によってこれを実現することを求めている。また、複数のライセンス側とライセンス内合意を締結し、将来的には第三者との買収や追加のライセンス手配を求める可能性があり、既存の技術や候補製品を補完または強化すると信じています。
これらの取引は、未知の債務、中断業務、管理層の移転の時間および注意を負担して、協力または買収した製品、候補製品または技術、取引対価格またはコストを支払うために生成された巨額の債務または希釈発行された株式証券、予想以上の開発または製造コスト、予想以上の人員および他の資源約束、予想以上の協力、買収または統合コスト、資産減記または営業権または減価費用、償却費用の増加、任意の買収企業の運営および人員協力または合併を促進する困難およびコスト、主要サプライヤーとの関係の損傷を含む多くの運営および財務リスクをもたらす可能性がある。経営陣と所有権の変化、買収された企業のキー従業員、買収された企業のメーカーや顧客を維持することができない。したがって、買収が合意または戦略的パートナーシップに達する可能性があれば、これらの取引を私たちの既存の業務や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、あるいは公衆衛生危機が私たちや取引相手の運営に大きな悪影響を与える場合、スケジュールを延期したり、他の方法で私たちの業務に悪影響を与える可能性があり、このような取引のメリットを実現できないかもしれません。さらに、私たちの資源が限られているため、特定のタイプの治療の開発を追求し、援助すること、または特定のタイプの癌の治療を追求し、援助することを選択しなければならないため、私たちは、いくつかの計画または製品、または後により大きな商業的潜在力を有することが証明された適応の機会の追求を放棄または延期する可能性がある。私たちの計画の潜在市場の推定は不正確かもしれませんが、特定の計画のビジネス潜在力を正確に評価していなければ、私たちは戦略的協力、許可、または他の手配を通じてその計画の貴重な権利を放棄するかもしれませんが、この場合、その計画の独占的な開発と商業化の権利を維持することは私たちに有利です。あるいは，内部資源を1つのプロジェクトに割り当てることができ，そのプロジェクトでは，協調スケジュールを達成した方が有利である.これらの事件のいずれかが発生した場合、特定の候補製品の開発作業を放棄または延期すること、または潜在的な成功計画を開発することができないことを余儀なくされる可能性がある。
私たちは将来的に私たちの候補製品についてより多くの協力を形成することを望んでいるかもしれないが、そうすることができないかもしれないし、このような取引の潜在的なメリットを実現できない可能性があり、これは私たちの開発と商業化計画を変更または延期させる可能性がある。
私たちの候補製品の開発と潜在的な商業化は費用を支払うために多くの追加資本を必要とするだろう。将来、私たちは他の生物製薬会社と協力して、いくつかの候補製品を開発し、アメリカ以外の地域やいくつかの適応を含めて商業化することを決定するかもしれない。適切な協力者を探すことで、私たちは激しい競争に直面するだろう。私たちの候補製品のための戦略的パートナーシップや他の代替手配を構築する努力は成功しないかもしれない。彼らは協力努力の開発段階が早すぎると思われるかもしれないので、第三者は私たちの候補製品が安全性と有効性を示すために必要な潜在力を持っていないと思うかもしれない。第三者協力は通常私たちに未来の支配権の一部または全部を放棄することを要求します
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適用された候補製品を第三者に渡すことに成功した。私たちが協力して最終合意に到達する能力は、協力者の資源と専門知識の評価、協力の条項と条件、提案された協力者の私たちの技術、候補製品、および市場機会の評価に依存するだろう。協力者はまた、同様の協力可能な指示を得るための代替候補製品または技術を考慮することができ、そのような連携が、私たちと私たちとの連携よりも私たちの候補製品に魅力的であるかどうかを考慮することができる。いかなる許可協定によれば、私たちはまた制限される可能性があり、特定の条項や潜在的な協力者と協定を締結することはできない。
協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。また，最近では大手製薬会社間の大量の業務合併により将来の潜在パートナー数が減少し，合併後の会社の戦略も変化している。したがって、私たちはタイムリーで受け入れ可能な条件で協力を交渉することができず、交渉することさえできないかもしれない。もし私たちがそれができない場合、私たちはいくつかの候補製品の開発を減らし、私たちの1つまたは複数の他の開発計画を減少または延期し、潜在的な商業化を延期したり、特定の候補製品の任意の計画販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させ、自費で開発、製造、または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発、製造、商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を作ることができないかもしれない。
私たちの候補製品はまた、効率的かつ効率的に動作するために特定のコンポーネントを必要とする可能性があり、これらのコンポーネントの権利は他の人によって保持されている可能性がある。私たちは、私たちが決定した第三者から任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権の内部許可を得ることができないかもしれない。私たちはこのようなライセンスのいずれかを合理的な費用または合理的な条項で得ることができないかもしれないが、これは私たちの業務を損なうだろう。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない。
私たちの産業や商業運営に関わるリスクは
*私たちは、高い素質の人材を引き付けることができない場合、当社のビジネス戦略を成功的に実施することができない場合があります。
私たちが競争の激しい生物技術と製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学と医療人員を引き付けることができるかどうかにかかっている。私たちは私たちの管理、科学、そして医療者たちに非常に依存している。私たちの役員、他の重要な従業員、他の科学や医療コンサルタントのサービスを失うこと、そして適切な代替者を見つけることができず、製品開発の遅延を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちのほとんどの業務はサンディエゴの施設で行われている。この地域は多くの他の生物製薬会社と多くの学術·研究機関の本部である。私たちの市場は技術者に対する競争が非常に激しく、私たちが受け入れられる条件で高い素質の人員を採用し、維持する能力を制限する可能性があり、甚だしきに至っては根本的にはできない。
価値のある従業員をわが社に引き付けるために、給料と現金激励のほか、株式オプションと時間とともに付与されたRSUを提供しています。時間の経過とともに、従業員に対する株式オプションおよびRSUの価値は、当社の制御範囲を超えており、他社が提供するより利益のあるオファーを相殺するにはいつでも不十分である可能性がある。私たちは価値のある従業員を引き留めるために努力しているにもかかわらず、私たちの管理、科学、開発チームのメンバーは短時間で私たちとの雇用関係を終了するかもしれない。例えば、2024年に、私たちの幹部の一人が辞任通知を提出した。私たちは私たちのいくつかの重要な従業員と雇用協定を持っているが、これらの雇用協定は自由に雇用できることを規定しており、これは私たちのどの従業員も通知するかどうかにかかわらず、いつでも私たちの職場を離れることができることを意味する。私たちはどんな幹部の生命保険証にも“キーパーソン”保険証を提供しないつもりだ。私たちの成功はまた私たちが引き続き高技能の初級、中級と高級管理者及び初級、中級と高級科学と医療人員を吸引、維持、激励できるかどうかにかかっている。近年、生物技術業界の求人市場競争は日々激しくなっているため、著者らは正常レベルより高い人員流動率を経験し、もし私たちが現有の従業員を維持し、新しい従業員を招いて自然減員の影響に対応できなければ、私たちの運営は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは激しい競争に直面しています。これは他の人が私たちよりも早く製品を発見し、開発したり、商業化したり、あるいは私たちよりも製品のマーケティングに成功する可能性があります。
新製品の開発と商業化競争は激しい。我々は製薬，バイオテクノロジー，その他関連市場で競争を展開しており，これらの市場では癌治療のための免疫療法や遺伝性遺伝疾患のための遺伝子療法が開発されている。もし私たちの競争相手がより安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、あるいはより少ない製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない
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私たちが開発する可能性のあるどの製品よりも高い、あるいは私たちが開発するかもしれないどんな製品も時代遅れになったり、競争力がない。私たちの競争相手も私たちよりも早く製品の発売承認を得るかもしれません。これは私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を築くことにつながるかもしれません。また，腫瘍や遺伝疾患分野の新薬や療法の急増に伴い，新技術の出現に伴い，ますます激しい競争に直面することが予想される。もし私たちが技術変革の最前線にいられなければ、私たちは効果的に競争できないかもしれない。我々が開発と商業化に成功した任意の候補製品は，既存の療法や将来出現する可能性のある新しい療法と競争するであろう。バイオテクノロジーと製薬業界の高度な競争性質と迅速な技術変化は、私たちの候補製品や私たちの技術を時代遅れにし、競争力を低下させたり、経済的ではないかもしれない。
私たちの候補製品のいくつかと同じカテゴリーに属する他の製品は承認されたか、またはさらに開発されています。特定の種類の生物製薬製品の中のより多くの候補製品が臨床開発を通じて監督管理審査と承認に入ることに伴い、監督管理機関が必要とする可能性のある臨床データの数量とタイプは増加或いは変化する可能性がある。そのため、私たちはこのような候補製品に対する臨床試験結果は、これらの製品と候補製品と競争する或いはより有利なリスク効果の概況を表示する必要があるかもしれないし、上場承認を得ることができ、あるいは承認されれば、商業化に有利な製品ラベルを表示する必要があるかもしれない。リスク収益プロファイルがこれらの製品または候補製品と競争力がない場合、私たちが開発した製品は商業的に実行できない可能性があり、利益を上げることができない場合、または割引された価格設定や精算を実現できない可能性があります。このような状況で、私たちの未来の製品収入と財政状況は実質的な悪影響を受けるだろう。
具体的には、 Adaptimmune Therapeutics plc 、 Allogene ， Inc. など、 CAR—T 治療に様々なアプローチを追求している企業が多く、株式会社アルセルックスアステラス製薬株式会社Autolus Ltd. ，Bristol—Meyers Squibb Company ， Caribou Biosciences ， Inc. ，Cellectis S. A. 、ヤンセン製薬株式会社株式会社ジュノーセラピューティクス（ Celgene Corporation 、現在の Bristol—Meyers Squibb 社に買収 ） 、 Gracell Biotechnologies Inc. 。（ アストラゼネカ PLC に買収 ） 、 Kite Pharma ， Inc.（ a Gilead Sciences ， Inc. ）Legend Biotech Corporation 、 Novartis AG 、武田薬品。免疫療法や遺伝子治療のアプローチは、多くの小規模バイオテクノロジー企業や大手製薬企業によってさらに追求されている。また、 Amgen Inc. などの企業が提供する非細胞ベースの遺伝子治療やその他の遺伝子治療との競争にも直面しています。AstraZeneca plc 、 Beam Therapeutics ， Inc 、 Bristol—Myers Squibb Company 、 F. Hoffman—La Roche AG ， Generation Bio ， Inc. 、グラクソ · スミスクライン plc 、メルク & カンパニー、会社概要株式会社パッセージバイオPfizer Inc. とは当社の競合他社の多くは、単独または協力パートナーとともに、より多くの研究開発スタッフ、および / または研究開発、製造、前臨床試験および臨床試験の実施におけるより大きな専門知識など、実質的に大きな財政的、技術的およびその他のリソースを持っています。
製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模の小さい会社や他のスタートアップ会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配されている。これらの第三者は、合格した科学·管理者を募集し、維持し、臨床試験場および臨床試験の被験者登録を確立し、私たちの計画を補完したり、私たちの計画のために必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。
私たちのすべての計画の成功に影響を与える重要な競争要素は、それらの有効性、安全性、利便性、精算の利用可能性である可能性がある。もし私たちが開発、商業化に成功し、競争相手よりも高い精算レベルを実現できなければ、私たちは彼らと競争できなくなり、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
私たちは潜在的な製品責任に直面しています。もし私たちにクレームが成功すれば、大量の責任とコストを招くかもしれません。もし私たちの候補製品を使用して患者を傷つけたり、患者を傷つけたと考えられたりすれば、このようなダメージが私たちの候補製品と関係がなくても、私たちの規制承認が撤回されたり、他の方法で負の影響を受ける可能性があり、私たちは費用の高さと破壊的な製品責任のクレームを受ける可能性がある。
臨床試験で私たちの候補製品を使用して市場の承認を得たどの製品を販売しても製品責任クレームのリスクに直面させます。消費者、医療提供者、製薬会社、または他の販売または他の方法で私たちの製品に接触した人は、私たちに製品責任を請求するかもしれません。私たちの候補製品は不良事件を引き起こすかもしれない。もし私たちが製品責任クレームに成功的に対抗できなければ、私たちは大量の責任とコストを招くかもしれない。さらに、製品責任クレームは、是非曲直や最終結果にかかわらず、以下のようになる可能性がある
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私たちは製品責任保険を保証して、事故ごとに1，000万ドル賠償して、総限度額は1，000万ドルです。私たちは現在の臨床計画によると、私たちの製品責任保険範囲は十分だと信じています。しかし、私たちは責任損失から私たちを守るために、合理的なコストあるいは十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれません。もし私たちが候補製品の発売許可を得たら、私たちは私たちの保険カバー範囲を拡大し、商業製品の販売を含めるつもりです；しかし、私たちは商業的に合理的な条項や十分な金額で製品責任保険を得ることができないかもしれません。私たちの保険証書にも様々な例外があるかもしれません。私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれません。私たちは保険範囲を持っていません。薬物や治療に思わぬ悪影響を与えた集団訴訟では，多額の判決が下されることがある。成功した製品責任クレームや一連の私たちに対するクレームは私たちの株価を下落させる可能性があり、私たちの保険範囲を超えていると判断すれば、私たちの運営と業務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの候補製品は癌および他の疾患患者に対して通常すでに深刻かつ末期の疾患段階にあり、既知のものもあれば未知の重大な事前存在と潜在的に生命を脅かす健康リスクもある。治療中、患者は死亡を含む有害事象を受ける可能性があり、原因は、私たちの第1段階P−PSMA−101試験で発生した患者死亡のような、我々の候補製品に関連する可能性がある。このような事件は、怪我をした患者に巨額の費用を支払うこと、遅延、負の影響、または規制部門が私たちの製品を販売することを許可または維持する機会を得ること、または私たちの商業化努力を一時停止または放棄することを要求する費用の高い訴訟に直面する可能性がある。有害事象が我々の製品に関係しているとは考えられない場合でも，この場合の調査は時間や不確実性がある可能性がある.これらの調査は、他の国/地域での規制承認プロセスを延期したり、製品候補者の獲得や維持に影響を与えたり制限したりする規制承認タイプを遅らせるための販売努力を中断する可能性がある。これらの要因により、製品責任クレームが弁護に成功しても、我々の業務、財務状況又は運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
*当社の開発、規制、運営能力を拡大することが予想されますので、成長を管理する上で困難になる可能性があり、運営を混乱させる可能性があります。
2024年3月31日まで、私たちは335人の従業員を持っている。私たちの研究開発計画の推進に伴い、私たちは更に私たちの従業員の数量と業務範囲を増加させる必要があるかもしれません。特に臨床開発、製造、品質、規制事務、もし私たちの任意の候補製品がマーケティングの許可、販売、マーケティングと流通を獲得すれば、未来の成長を管理するためには
私たちの将来の財務業績および私たちの候補製品を開発、製造、商業化する能力は、将来のいかなる成長の能力を効果的に管理するかにある程度依存し、私たちの経営陣はまた、これらの成長活動を大量の時間を投入して管理するために、財務および他の資源および比例しない多くの注意を日常活動から移行させなければならないかもしれない。
もし私たちが新入社員を雇用し、私たちのコンサルタントや請負業者チームを拡大することで、私たちの組織を効果的に拡大することができなければ、私たちの候補製品をさらに開発し、商業化するために必要な任務を実行することができない可能性があり、私たちの研究、開発、商業化の目標を達成できないかもしれない。
私たちまたは私たちが依存している第三者は地震、火災、または他の自然災害の悪影響を受けるかもしれない。
私たちの本部、主要な研究施設と臨床製造施設はカリフォルニア州のサンディエゴにあり、そこは過去に深刻な地震と火災を経験したことがある。もし私たちの制御範囲を超えたこれらの地震、火災、他の自然災害、テロ、および似たような予見不可能な事件が、私たちの本社や研究施設の全部または大部分を使用できない場合、私たちは難しいかもしれないし、場合によっては、長い間私たちの業務を継続することはできない。我々には災害復旧や業務継続計画がなく、当社の内部または第三者サービスプロバイダの災害復旧や業務連続性計画の欠落や性質が限られているために巨額の費用が発生する可能性があり、業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちのサプライチェーンに不可欠な各当事者は単一の場所で運営されており、自然災害や他の突発的、予見不可能、深刻な不良事件におけるそれらの脆弱性を増加させている。もしこのような事件が私たちのサプライチェーンに影響を及ぼすなら、それは
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著者らの臨床試験を行う能力、著者らの発展計画、業務、財務状況或いは運営結果に重大な悪影響を与える。
私たちの純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力は限られているかもしれません。
私たちは歴史的に大きな損失を受けて、近い将来の利益を期待していませんし、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれません。2018年1月1日までに開始された課税年度未使用の米国連邦純営業損失、またはNOLは、将来の課税収入を相殺するために繰り越すことができ、あれば、これらの未使用のNOLが満期になるまで。現行法によると、2017年12月31日以降の課税年度に発生した米国連邦NOLは無期限に繰り越すことができるが、2020年12月31日以降の課税年度ではこのような米国連邦NOLの控除額は課税収入の80%に制限されている。各州がどの程度連邦税法を遵守するかはまだ確定されていない。
2023年12月31日まで、私たちは2.853億ドルのアメリカ連邦NOLがあり、現行法により無期限に繰り越すことができます。2023年12月31日現在、私たちは合計約4690万ドルのアメリカ連邦孤児薬物信用と研究開発信用を持っています。私たちのNOL繰越と研究開発相殺はアメリカと州税務当局の審査と可能な調整を受けます。
また、改正された1986年の国内税法第382条および383条、またはこの法規および州法律の対応条項によると、ある会社が“所有権変更”を経験した場合、これは通常、3年間の間にその持分所有権の変化が50ポイントを超える(価値で計算される)と定義され、同社は変更前の純資産の繰越、研究開発控除、およびいくつかの他の税収属性を使用して変更後の収入または税金を相殺する能力が制限される可能性がある。これは、将来の課税収入や納税義務を相殺するために毎年使用できるNOL、研究開発控除、または他の適用可能な税金属性の金額を制限することができるかもしれません。その後、NOL、R&D相殺や他の適用税収属性の使用における所有権変更や米国の税収ルールの変更は今後数年間の制限にさらに影響を与える可能性がある。さらに、州レベルでは、NOLの使用を一時停止または制限する時期がある可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある。したがって、課税収入の純額を稼ぐと、私たちの純営業損失の全部または大部分の繰越と他の税務属性を使うことができないかもしれません。これは私たちの将来の納税義務を増加させ、私たちの将来のキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性があります。
*医療法および実施条例の変化、および医療政策の変化は、現在予測できない方法で私たちの業務に影響を与え、当社の業務および運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関するいくつかの立法や法規の変化、提案された変化が継続されており、これらの変化は、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規範化し、マーケティング承認を得た候補製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。米国やEUを含む他の地方の政策立案者や支払者の中には，医療コストを抑え，質の向上および/または参入を拡大するために医療システムの改革を推進することに大きな興味がある。米国では、製薬業はこれらの努力の重点であり、重大な立法計画の大きな影響を受けてきた。
“平価医療法案”は、政府と民間保険会社が医療保健に資金を提供する方式を大きく変え、米国の製薬業に大きな影響を与えた。“平価医療法案”は他の事項を除いて、(1)吸入、輸液、点滴、移植または注射のある薬物と生物製品に対して、医療補助薬物リベート計画の下でメーカーのリベートを計算し、これらの薬物と生物製品は通常小売コミュニティ薬局で配布されていない新しい方法を導入した；(2)医療補助薬物リベート計画の下でメーカーが不足している最低医療補助リベートを増加させた；(3)ブランド処方薬メーカーが連邦政府に支払わなければならないブランド処方薬費用を確立した；(4)計画中に新しい実体を増加させることにより、340 B薬品定価計画に参加する資格のある実体リストを拡大した。(5)新しい連邦医療保険D部分引受切欠き割引計画を構築し、メーカーは現在、保証間隔期間内に条件を満たす受益者に適用ブランド薬品交渉価格の70%の販売時点割引を提供し、メーカーの外来薬として連邦医療保険D部分の条件に入れることに同意しなければならない；(6)メーカーの医療補助バックオフ責任を連邦医療補助管理保健組織に参加する個人に分配された保険薬物に拡大する。(7)各州がより多くの個人に医療補助を提供することを可能にし、連邦貧困レベル133%未満の個人に新たな強制資格カテゴリを増加させることによって、メーカーの医療補助リベート責任を潜在的に増加させることを含む医療補助計画の資格基準を拡大するステップと、(8)後続のバイオ製品のためのライセンスフレームを作成するステップと、(9)CMSに医療保険および医療補助革新センターを設立し、革新的な支払いおよびサービス交付モードをテストして、処方薬支出を含む可能性がある医療保険および医療補助支出を低減するステップと、(10)患者を中心とした新たな結果研究所を作成し，優先順位を監督·決定し，臨床的有効性の比較検討を行った。
“平価医療法案”のいくつかの面で行政、司法、国会の挑戦を受けている。例えば、2021年6月17日、米国最高裁は、“平価医療法案”は“平価医療法案”であると主張する手続き理由に基づく挑戦を却下した
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これは完全に違憲であり、“個人強制令”が国会によって廃止されたからである。また、米国最高裁判所が2021年1月28日に裁決を下す前に、バイデン総裁は、平価医療法案市場による医療保険の獲得を目的とした特殊な加入期間を開始する行政命令を発表した。行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再検討、医療補助または“平価医療法案”による医療保険獲得に不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助または“平価医療法案”の見直しを指示する。“平価医療法案”は将来的に司法や国会の挑戦を受ける可能性がある。2022年8月16日、総裁·バイ登は2022年インフレ削減法案に署名し、個人が平価医療法案市場で医療保険を購入する強化補助金を2025年に延長した。2025年からアイルランド共和軍は，受益者の最大自己負担コストと新たに構築されたメーカー割引計画を著しく低減することにより，連邦医療保険D部分計画下の“ドーナツ脆弱性”を解消した。バイデン政府のいかなる追加医療改革措置が“平価医療法案”や我々の業務や財務状況にどのように影響するかは不明である。
“平価医療法”が公布されて以来，他の立法改正も提案され，採択された。これらの変化には、2013年に開始された2011年予算制御法案によると、提供者に支払われる医療保険支払い総額を2%削減することが含まれており、インフラ投資·雇用法案、2023年総合支出法案を含む法案の立法改正により、追加の国会行動がとられない限り、2032年まで有効となる。2013年1月、“2012年米国納税者救済法”が法律に署名され、病院を含むいくつかの医療サービス提供者への医療保険支払いが減少し、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効が3年から5年に延長された。我々の業務に影響を与える可能性のある他の変化は、2015年の“連邦医療保険アクセスとチップ再許可法案”に基づいて新しい計画を拡大することを含み、例えば医師業績計画に対する連邦医療保険支払いは、品質支払い計画とも呼ばれる。この計画は，高度な代替支払いモード(APM)と功績に基づくインセンティブ決済システム(MIPS)を含む臨床医に2つの参加方式を提供する。APMとMIPSでは、各業績年間に収集された業績データは、支払いを減らす可能性を含む今後数年間の医療保険支払いに影響を与える。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。また、新しい法律は、連邦医療保険や他の医療資金のさらなる減少を招く可能性があり、これは、顧客が私たちの製品の需要や負担能力、私たちの財務運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
そのほか、政府は最近薬品メーカーがその上場製品の価格設定の方式に対して更に厳格な審査を行い、国会が数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、公布し、これらの立法は製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品に対する精算方法を改革することを目的としている。連邦レベルでは、トランプ政権はいくつかの手段を用いて、連邦予算提案、行政命令、政策措置を含む薬品定価改革を提出または実施している。2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬に対する条項が複数ある。バイデンの行政命令に応えるため、2021年9月9日、アメリカ衛生·公衆サービス部(HHSと略称する)は高薬価に対応する総合計画を発表し、その中で薬品定価改革の原則を概説し、国会が取ることができる各種の潜在立法政策を列挙し、これらの原則を推進した。また、アイルランド共和軍(IRA)は、他の事項に加えて、(I)HHSが連邦医療保険(Medicare)がカバーするいくつかの高支出、単一由来の薬物および生物製品の価格について交渉し、法律で規定されているこのような薬物と生物製品との交渉に等しくない“最高公平価格”の価格を提供することによって、薬品メーカーに民事と潜在的な消費税を科し、(Ii)連邦医療保険B部分またはD部分にカバーされているいくつかの薬品および生物製品にリベートを徴収し、インフレを超える価格上昇を処罰するように指示する。アイルランド共和軍は衛生と公共サービス部が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。このような規定は2023年度から段階的に施行される。2023年8月29日、HHSは、連邦医療保険薬品価格交渉計画が現在法的挑戦を受けているにもかかわらず、価格交渉を受ける上位10種類の薬物のリストを発表した。これらの計画の実施に伴い，HHSは指導意見を発表·更新し続けている。アイルランド共和軍がどのように実施されるかは不明であるが，製薬業に大きな影響を与える可能性がある。また、バイデン政府の2022年10月の行政命令に応答するため、衛生·公衆サービス部は2023年2月14日に報告を発表し、CMS革新センターによってテストされた3種類の新しいモデルを概説し、これらのモデルはそれらの薬物コストを下げ、獲得性を促進し、医療の質を高める能力に基づいて評価を行う。これらのモデルが将来の任意の医療改革措置で使用されるかどうかは不明である。また、2023年12月7日、バイデン政府はベハ-ドール法案下の入場権利を使用することで処方薬の価格を制御するイニシアチブを発表した。2023年12月8日、米国国家標準·技術研究所は、権限行使を考慮した機関間指導枠組み草案を発表し、その中で初めて製品価格を機関が進行権を行使する際に使用できることを決定する要因とした。これまでデモの権利を行使したことはなかったが、新たな枠組みの下で、この権利が継続するかどうかは定かではない。
州レベルでは、立法機関はますます立法を通じて、価格或いは患者の精算制限、割引、ある製品に対する制限を含む薬品と生物製品の定価を制御するための法規を実施している
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製品アクセスとマーケティングコストの開示と透明性措置、場合によっては他国からの輸入や大量購入を奨励するように設計されています。例えば、 2024 年 1 月 5 日、 FDA はフロリダ州のセクション 804 輸入プログラム （ SIP ） を承認し、特定の州の医療プログラムのためにカナダから特定の医薬品を輸入する提案を承認した。このプログラムがどのように実施されるのか、どの薬が選択されるのか、米国やカナダで法的挑戦の対象となるのかは不明である。他の州も SIP 提案を提出しており、 FDA の審査中である。このような承認された輸入計画は、実施されれば、プログラム対象製品の医薬品価格を下げる可能性があります。
将来的に採用される可能性のあるこれらや他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準とより低い精算を招き、私たちが受け取った任意の承認された製品の価格に追加の下振れ圧力をもたらす可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府援助計画のいかなる精算減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、上場承認を得た後に収入を創出し、利益を実現し、あるいは私たちの薬物を商業化することを阻止する可能性がある。
EUでは、私たちが規制承認を受けた任意の候補製品の保証範囲と精算状態は、EU加盟国の国家法律によって規定されている。EU加盟国の要求事項は違うかもしれない。また、国家レベルでは、製薬会社と医療専門家との支払いに関する透明性に関する法律が公布されている。
私たちは適用される詐欺と乱用、透明性、政府価格報告書、そして他の医療保険の法律と規制によって制限されている。もし私たちがこのような法律を遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは巨額の処罰に直面するかもしれない。
医療提供者と第三者支払者は、私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品と、マーケティングの許可を得た任意の候補製品の推薦および処方において主な役割を果たすだろう。現在と未来の臨床研究者、第三者支払者、医療保健提供者と顧客との手配は、私たちの製品の研究、マーケティング、販売、流通の業務または財務配置と関係に影響を与える可能性がある広範に適用される詐欺と乱用、その他の医療法律と法規に直面させます。私たちの運営能力に影響を与える可能性のある法律は含まれているが、これらに限定されない
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私たちはまた、市場活動や消費者を損なう可能性のある活動を広く規制している連邦および州消費者保護および不正競争法の制約を受ける可能性がある。私たちは、私たちの候補製品の使用に影響を与える可能性のある条項(承認されれば)を含む株式オプション条項を含む諮問·科学顧問委員会と医師や他のヘルスケア提供者と合意している。これらの法律の複雑かつ深遠な性質のため、規制機関はこれらの取引を再編成または終了しなければならない禁止措置と見なすかもしれない。そうでなければ、私たちは他の重大な処罰を受けるかもしれない。もし規制機関が私たちとサプライヤーとの財務関係を適用法違反と解釈し、これらのサプライヤーが私たちの候補製品の注文と使用に影響を与える可能性があれば、私たちは不利な影響を受ける可能性がある。
連邦と州法執行機関は引き続き医療会社と医療提供者との相互作用を審査し、医療業界の重大な調査、起訴、有罪判決、和解を招いた。調査への対応に時間と資源がかかる可能性があり、経営陣の業務への関心を分散させる可能性がある。このような調査や和解は、私たちのコストを増加させるか、または他の方法で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが第三者の業務手配と適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、コストが高くなる可能性があります。もし私たちの運営がこれらの法律のいずれかまたは任意の他の現在または将来、私たちの政府の法律および法規に適用される可能性があることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、連邦医療保険や医療補助、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益減少、追加の報告義務および監督(これらの法律違反に関する告発を解決するために当社の誠実な合意または他の合意に拘束された場合)、および私たちの業務の削減または再編は、いずれも私たちの運営を深刻に混乱させる可能性がある。もし私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の医療提供者または実体が適用されない法律に適合していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画から除外されることを含む重大な刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
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私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが私たちのプラットフォーム技術や候補製品のために十分な知的財産権保護を得ることができなければ、あるいは知的財産権保護の範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと類似または同じ製品を開発し、商業化する可能性があり、私たちの製品を商業化することに成功する能力は悪影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、私たちがアメリカや他の国で私たちのプラットフォーム技術と候補製品に関する特許保護を獲得し、維持する能力に大きく依存する。我々は，我々の新たな発見や技術に関する特許出願を米国や海外に提出することで，我々の特許地位を保護することを求めており，これらの発見と技術は我々の業務に非常に重要である.我々の未解決および将来の特許出願は、私たちの候補製品またはその予期される用途を保護する特許の発行、または他社が競合技術、製品または候補製品を商業化することを効果的に阻止する特許をもたらすことができないかもしれない。
特許の取得および実行は高価で時間がかかり、必要または必要なすべての特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができない場合があり、または我々の特許出願に基づいて発行される可能性のある特許を維持および/または実行することができる。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究や開発結果の特許可能性を確認できない可能性もある.私たちは、私たちの従業員、会社の協力者、外部科学協力者、契約研究組織、契約メーカー、コンサルタント、コンサルタント、その他の第三者などと、私たちの研究開発成果を得る権利のある特許に関する当事者と秘密保持および秘密協定を締結したが、これらの当事者のいずれかは、これらの合意に違反し、特許出願を提出する前にこれらの結果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性がある。
物質構成である生物および医薬製品の特許、例えば自動車ベースの候補製品は、このような特許によって提供される保護が任意の使用方法とは無関係であるため、これらのタイプの製品に強力な知的財産権保護を提供することが多い。私たちの未決特許出願中の私たちの候補製品の組成に関連する権利要件が、米国特許商標局または外国特許庁によって出願可能特許とみなされるかどうか、または私たちが発行した任意の特許における権利要件が、米国または外国裁判所によって有効かつ強制的に実行可能であるとみなされるかどうかを決定することはできない。使用方法特許は、特定の方法を使用する製品を保護する。このようなタイプの特許は、製品が特許方法の範囲を超えていることを示すために、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また，競争相手が我々の目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させなくても，医師はラベルの外にこれらの製品を処方する可能性がある。ラベル外の処方は使用方法の特許侵害を侵害または助長する可能性があるにもかかわらず，このような行為は一般的であり，このような侵害行為の予防や起訴は困難である。
バイオ製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律や事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなっており、最高裁の裁決を含む裁判所の裁決を招き、将来の特許権を執行する能力の不確実性を増加させている。しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれないし、その逆も同様である。
さらに、我々は、私たちの候補製品またはその予想用途に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれないので、これらの第三者知的財産権が私たち自身の特許および特許出願の特許性に及ぼす影響、およびこれらの第三者知的財産権が私たちの運営自由に与える影響は、非常に不確実である。米国および他の管轄地域では、特許出願は通常、出願18ヶ月後に公表され、場合によっては全く公表されない場合もある。したがって、私たちは、私たちが最初に私たちの特許または係属中の特許出願で主張された発明を提出したのか、最初にそのような発明のために特許保護されたのかを正確に知ることができない。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちの特許または係属中の特許出願は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。例えば、第三者が既存技術の発行前に米国特許商標局に提出したり、ライセンス後の審査手続き、反対意見、派生、再審に参加したりする必要があるかもしれません各方面間米国又は他の場所で我々の特許権又は他の者の特許権に挑戦する審査手続。このような任意の挑戦において不利な裁決を下すことは、排他性喪失または特許主張の全部または部分的な縮小、無効または実行不能を招き、それにより、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止したり、それを商業化する能力を制限したり、私たちの技術および製品の特許保護期間を制限したりする可能性がある。さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちの候補製品に対する特許保護を獲得または維持できなかったことは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
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もし私たちが第三者の知的財産権侵害を起訴されれば、このような訴訟は費用が高く時間がかかり、私たちの候補製品の開発や商業化を阻止または延期する可能性がある。
私たちのビジネス成功は、第三者の知的財産権および他の独自の権利を侵害することなく、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売する能力にある程度依存する。第三者は私たちが彼らの知的財産権を侵害したり流用したと主張するかもしれない。例えば、2019年初めに、私たちは第三者から受け取った材料を不正に使用すると主張し、当社のCAR-T製品でセキュリティスイッチを使用することに関連するいくつかの特許を侵害すると信じていると主張する第三者から手紙を受け取りました。私たちは第三者のいかなる材料を不正に使用するかを否定し、特許が侵害されないか、無効であるか、または両方が併存すると信じているが、第三者がその容疑を主張するかどうか、または続く訴訟を予測することはできない。正当な理由の有無にかかわらず、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは予測不可能であり、通常コストが高く、時間がかかり、解決策が私たちに有利であっても、私たちの技術や管理者の正常な役割を分散させることを含む、私たちのコア業務から大量の資源を移転する可能性がある。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きや事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たち普通株の市場価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
バイオテクノロジーや製薬業界には大量の知的財産権訴訟があり、私たちは私たちの候補製品に関連する知的財産権訴訟や他の対抗性訴訟の当事者になったり、これらの訴訟や訴訟の脅威にさらされたりする可能性がある。私たちはあなたに、私たちの候補製品と私たちが開発する可能性のある他のノウハウが第三者が所有する既存または未来の特許を侵害しないということを保証することはできません。第三者は既存または未来の知的財産権に基づいて私たちに権利侵害を請求するかもしれない。私たちはすでに発行された特許、および第三者、例えば私たちが候補製品分野の競争相手を開発していることを知らないかもしれません。私たちの候補製品の成分、配合、製造方法、または使用方法、または処理を含む私たちの候補製品が私たちの権利を侵害していると主張するかもしれません。私たちは第三者が所有する特許を知っているが、これらの特許は、私たちの候補製品や私たちが開発する可能性のある他のノウハウとは関係なく、私たちの候補製品に侵害される可能性もあると考えられる。さらに、特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。私たちは米国と海外の競争相手であり、その多くはより多くの資源を持っており、特許の組み合わせおよび競争技術に大量の投資を行っており、それらはすでに特許を出願または獲得しているかもしれないし、将来的に特許を申請して獲得する可能性があり、これらの特許は、私たちの候補製品の製造、使用、販売の能力を阻止、制限、または他の方法で妨害するだろう。製薬およびバイオテクノロジー産業はかなり多くの特許を生み出しており、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの製品または使用方法をカバーしているのかを常に明確にしていないかもしれない。特許のカバー面は裁判所の解釈にかかっており、解釈は常に統一されているわけではない。もし私たちが特許侵害で起訴された場合、私たちは私たちの候補製品、製品、または方法が関連特許の特許主張を侵害していないか、または特許主張が無効または実行不可能であることを証明する必要があり、私たちはそれができないかもしれない。その無効性を証明することは難しいかもしれない。例えば、米国では、法廷で無効を証明するには、発行された特許の有効性の推定を覆すために明確で納得できる証拠を提示する必要があり、管轄権を有する裁判所が、そのような米国特許の権利要件の無効を宣言することは保証されない。私たちがこれらの訴訟で勝訴しても、私たちは巨額のコストを生む可能性があり、私たちの経営陣や科学者の時間と注意力はこれらの訴訟に移される可能性があり、これは私たちの業務や運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、私たちはこのような行動を円満に達成するための十分な資源がないかもしれない。
もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、裁判所の命令を含めて、権利侵害候補製品または製品の開発、製造、または商業化を余儀なくされる可能性がある。代替的に、権利侵害技術を使用し、権利侵害候補製品の開発、製造、またはマーケティングを継続するために、第三者から許可を得る必要があるかもしれない。しかし、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.さらに、もし私たちが故意に特許を侵害したことが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われる可能性がある。権利侵害の発見は、候補製品を商業化したり、一部の業務運営を停止させたりすることを阻止し、私たちの技術者や経営陣の時間と注意を移し、開発遅延を招く可能性があり、および/または、費用対効果に基づいて不可能である可能性があり、いずれも私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があります。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、故意の侵害の3倍の損害賠償と弁護士費、特許権使用料とその他の費用の支払い、私たちの権利侵害薬物の再設計、または第三者から1つ以上の許可証を取得することを含む巨額の金銭損害賠償を支払わなければならないかもしれない、または多くの時間が必要である
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貨幣支出。我々が第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは，我々の業務に類似した負の影響を与える可能性がある.
関連する第三者特許を識別できないか、または第三者特許の関連性、範囲、または満了時間を誤って解釈することができない可能性があり、これは、私たちが製品を開発およびマーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、または関連特許の満了を含む、私たちのいかなる特許検索または分析も保証することはできず、私たちはまた、私たちの候補製品の任意の司法管轄区域での商業化に関連する、または必要な、米国および海外のすべての第三者特許および係属中の特許および係属中の出願を識別したことを保証することはできない。
特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または保留出願の関連性または範囲の解釈は正しくない可能性があり、これは私たちの製品を販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの製品が第三者特許のカバー範囲内にないか、または第三者の保留出願が関連範囲のクレームを出すかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちが関連する特許の満期日の決定は、アメリカまたは海外のどのようなものでも正しくないかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちが製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
もし私たちが第三者に知的財産権を許可する合意の義務を履行できなかった場合、あるいは私たちとライセンス者との業務関係が妨害された場合、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があります。
私たちは、私たちの業務に非常に重要な知的財産権ライセンス協定の多くの締約国であり、将来的により多くのライセンス契約を締結したいと思っています。私たちの既存の許可協定は、私たちが未来の許可協定が私たちに様々な勤勉さ、マイルストーン支払い、特許権使用料、その他の義務を負担することを要求すると予想している。公衆衛生危機による私たちの業務運営への影響、または破産の影響を含めて、これらの合意下の義務を履行できなかった場合、許可側は許可を終了する権利がある可能性があり、この場合、許可がカバーする製品を販売することができません。
私たちは第三者から許可を得て、私たちの研究を進めたり、私たちの候補製品の商業化を許可する必要があるかもしれません。私たちはよくそうします。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは代替技術を開発または許可するためにかなりの時間と資源を必要とするかもしれない。もし私たちがそれができなければ、影響を受けた候補製品を開発したり商業化することができないかもしれません。これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。現在の候補製品または将来の製品に対して強制的に執行される可能性のある第三者特許が存在しないことを保証することはできません。それによって、私たちの販売を禁止したり、私たちの販売については、第三者に印税および/または他の形態の賠償を支払う義務があります。
多くの場合、私たちが許可した技術の特許訴訟は完全に許可者によって統制されている。公衆衛生危機による私たちのライセンス者の業務運営への影響を含む、私たちの許可された独自知的財産権の特許または他の保護を彼らから取得し、維持できない場合、私たちは知的財産権に対する私たちの権利またはこれらの権利に対する排他性を失う可能性があり、これらの特許および出願は私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制的に実行されない可能性があり、私たちの競争相手はこれらの知的財産権を使用して競合製品をマーケティングすることができる。場合によっては、私たちは許可技術によって作られた特許の起訴を統制する。もし私たちがこのような起訴に関連したいかなる義務にも違反したら、私たちは私たちの許可パートナーに重大な責任を負うかもしれない。知的財産権許可は私たちの業務に重要であり、複雑な法律、商業と科学問題に関連し、そして私たちの業界の科学発見の迅速な発展によって複雑になった。ライセンス契約によると、知的財産権に関する論争が発生する可能性があります
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私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。私たちは通常、私たちがここで説明した私たちが持っている知的財産権のように、私たちが許可した知的財産権保護に関するすべてのリスクに直面している。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちの製品商業化能力は影響を受ける可能性がある。
将来的には、私たちは第三者技術の追加許可を得る必要があるかもしれません。これらの許可は私たちに提供できないかもしれないし、商業的に不合理な条項でしか得られないかもしれません。これは、私たちがより高価で不利な方法で私たちの業務を運営することにつながるかもしれません。
私たちは現在私たちの候補製品と他の独自技術をカバーする知的財産権を持っている。他の製薬会社や学術機関も、我々の業務に関連する可能性のある特許出願を既に又は計画して提出している可能性がある。時々、これらの第三者特許の侵害を避けるために、他の第三者から技術的許可を得て、私たちの候補製品をさらに開発したり、商業化したりする必要があるかもしれません。もし私たちが私たちの候補製品を製造、使用、または販売するために必要な任意のこのような特許を含む任意の第三者技術の許可を要求された場合、私たちは商業的に合理的な条項でそのような許可を得ることができないか、またはそのような許可を得ることができないかもしれない。私たちの任意の候補製品を開発または商業化するために必要ないかなる第三者ライセンスも取得できないことは、私たちの業務と運営を深刻に損なう可能性があり、関連する努力を放棄する可能性があります。
第三者知的財産権の許可または買収は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができる。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。
さらに、私たちが所有し許可しているいくつかの特許または特許出願または将来の特許は、第三者と共同で所有されているか、または共同で所有されている可能性がある。もし私たちがこのような特許または特許出願における第三者共同所有者の権利の独占的な許可を得ることができない場合、これらの共通所有者は、私たちの競争相手を含む他の第三者に権利を許可することができ、私たちの競争相手は競争製品および技術を販売することができる。さらに、私たちは、第三者に対してそのような特許を強制的に実行するために、私たちの特許のどのような共通所有者の協力も必要とするかもしれませんが、そのような協力は私たちに提供されないかもしれません。さらに、私たちが持っている特許および許可中の特許は、1つまたは複数の第三者の権利によって保持されるかもしれない。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、私たちの係属中の特許出願に記載され、要求された発明に関連する特許が付与されるか、または私たちの特許出願に基づく特許が挑戦および無効および/または実行不可能であることを保証することはできない。
私たちのポートフォリオには未解決のアメリカと外国特許出願があります。しかし、私たちは予測できません
私たちは、私たちの係属中の特許出願における私たちの候補製品および/または技術のための権利要件が、米国特許商標局または外国特許庁によって出願可能特許とみなされることを決定することはできない。そのような特許出願がライセンス特許として発行されることは保証されない。我々の発明の特許可能性を決定する一態様は、“従来技術”の範囲および内容、すなわち保護を要求する発明の優先日の前に、関連分野の技術者がかつてまたは入手可能と考えられていた情報に依存する。私たちが知らない既存技術が存在する可能性があり、これらの技術は、私たちの特許請求の範囲の特許可能性に影響を与える可能性があり、または、発表された場合、特許請求の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性がある。特許が確かに我々の特許出願に基づいて発行されていても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、このような特許が縮小され、無効にされ、または実行できない可能性がある。また、たとえそれらが挑戦されていなくても、私たちのポートフォリオの特許は第三者を排除するのに十分ではないかもしれない
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関連技術を実践したり、私たちの声明をめぐる他人の設計を阻止したりする。もし私たちの候補製品における知的財産権の地位の広さや実力が脅かされれば、会社が私たちと協力して開発することを阻止し、候補製品を商業化する能力を脅かすかもしれない。訴訟や行政訴訟では、私たちが発行した任意の特許における権利要件が米国または他の国の裁判所によって有効とみなされるかどうかを判断することはできません。
知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
このような事件が発生した場合、私たちの業務、運営結果、そして将来性を深刻に損なう可能性がある。
私たちは私たちの特許や他の知的財産権を保護したり強制したりする訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手または他の第三者は、私たちの特許、商標、著作権、または他の知的財産権を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、費用がかかり、時間がかかる可能性があり、私たちの管理者や科学者の時間と注意力を分散させる権利侵害請求を要求される可能性があります。私たちの係属中の特許出願は、特許がこのような出願から発行されるまで、そのような出願において要求される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。私たちが認定された侵害者に対するいかなるクレームも、私たちが彼らの特許を侵害したと主張し、また、私たちの特許が無効または強制執行できない、または両方を持っていると主張するように、これらの当事者に反クレームを促す可能性がある。アメリカの特許訴訟では
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アメリカでは、被告が無効と/または実行不可能な反訴を主張することはありふれている。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、実施できない、または書面記述の不足を含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たしていないと言われているからかもしれない。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する者が米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，起訴中に誤った陳述をしたりすることである可能性がある.法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。いかなる特許侵害訴訟においても、裁判所は私たちの特許の全部または一部が無効または強制的に執行できないと判断する可能性があり、私たちは他の当事者が論争のある発明を使用することを阻止する権利がない。もう1つのリスクは，これらの特許の有効性が支持されても，裁判所が特許権利請求を偏狭に解釈したり，我々の特許請求が発明を含まないことを理由に，相手が関連する発明の使用を阻止する権利がないと判断したり，米国法第35編271(E)(1)条に基づいて，相手が我々の特許技術を使用して特許侵害の安全港に属すると判断することである.我々の特許に関連する訴訟または訴訟における不利な結果は、これらの当事者または他の競争相手に対して私たちの特許を主張する能力を制限し、第三者が類似または競合製品を製造および販売する能力を制限または排除する可能性がある。これらの状況のいずれも、私たちの競争業務の地位、業務の見通し、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。同様に、私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は、私たちが主張する商標が無効または強制執行できないと判断するか、または商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を有することを主張するかもしれない。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。
侵害行為が成立したと認定しても，裁判所はさらなる侵害活動に禁止令を付与せず，金銭賠償のみを決定する可能性があり，十分な救済措置ではない可能性もある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、私たちのいくつかの機密情報は訴訟中に開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たち普通株の株価に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、私たちはこのような侵害請求を提起して追跡するのに十分な財政的または他の資源を持っていることを保証することはできません。これらのクレームは通常数年続いています。たとえ私たちが最終的に勝訴しても、このような訴訟の金銭的代価と私たちの経営陣と科学者の注意の移動は、私たちが訴訟から得たいかなる利益を超えるかもしれない。
訴訟の費用と不確実性のため、私たちは第三者に対して私たちの知的財産権を強制的に実行できないかもしれない。
訴訟の費用と不確実性のため、第三者が私たちが発表した特許を侵害しても、私たちの未解決または将来の特許出願または他の知的財産権によって発行される可能性のある任意の特許は、そのようなクレームや訴訟を提起して実行するリスク調整コストが高すぎるか、わが社または私たちの株主の最適な利益に適合していないか、または他の方法で特定の第三者に私たちの知的財産権を強制的に実行することは非現実的または望ましくない可能性があると結論するかもしれません。より多くの財力とより成熟して発展した知的財産の組み合わせを持っているので、私たちの競争相手または他の第三者は、複雑な特許訴訟または訴訟の費用を私たちよりも効果的に負担することができる。この場合、私たちは、状況を簡単に監視するか、または他の非訴訟の行動または解決策を開始または求めることで、より慎重なやり方を決定するかもしれない。また、訴訟に関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続し、私たちの内部研究計画を継続し、必要な技術または他の候補製品の許可を得るために必要な資金を調達し、あるいは候補製品を市場に出す能力を支援するために、必要な資金を調達することに影響を与える可能性がある。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示することに関するクレームを受けるかもしれない。
私たちは将来、私たちまたは私たちの従業員が無意識に、または他の方法で前の雇用主または競争相手のいわゆる商業秘密または他の機密情報を使用または漏洩したという疑惑を受けるかもしれない。私たちの従業員およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の知的財産権、独自の情報、技術的ノウハウ、または商業秘密を使用しないことを確実にするために努力しているにもかかわらず、私たちは、従業員が彼らの競業禁止または競業禁止協定の条項に違反しているか、または私たちまたはこれらの個人が、元の雇用主または競争相手のいわゆる商業秘密または他の固有情報を意図せず、または他の方法で使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。
私たちは訴訟を通じて自分を弁護するかもしれませんが、私たちが勝訴しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性があります。もし私たちがこれらのクレームに対する抗弁に失敗した場合、私たちに金銭損害賠償を要求することに加えて、裁判所は、これらの技術または機能が以前の雇用主の商業秘密または他の固有情報を含むか、または由来することを前提として、私たちの候補製品に重要な技術または機能の使用を禁止することができる。さらに、このような訴訟またはその脅威は、私たちの名声、私たちの戦略連合の形成、または私たちの権利を協力者に転任し、科学コンサルタントと接触したり、従業員やコンサルタントを雇う能力に悪影響を及ぼす可能性があり、すべてがあるだろう
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私たちの業務、経営結果、そして財務状況に悪影響を及ぼす。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
特許は国や地域の影響を持っており、世界各地で私たちのすべての候補製品の出願、起訴、弁護特許の費用は目を引くほど高いだろう。したがって、私たちはアメリカ以外のいくつかの国の知的財産権に米国の知的財産権が広くないかもしれません。私たちは第三者がアメリカ以外のすべての国で私たちの発明を実施することを阻止できないかもしれません。あるいは第三者がアメリカや他の司法管轄区で私たちの発明を使用して製造した製品を販売または輸入することを阻止できないかもしれません。競争者は、私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して彼ら自身の製品または技術を開発することができ、私たちが特許保護を持っている地域に他の侵害された製品または技術を輸出することができるが、法執行能力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。さらに、特定の国の法制度、特に特定の発展途上国の法制度は、特許や他の知的財産権保護、特に薬品や生物製品に関連する特許保護の強制執行に賛成しておらず、これは、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、私たちの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが始めたどのような訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。同様に、私たちのビジネス秘密が外国司法管轄区域で漏洩されれば、世界各地の競争相手は私たちの独自の情報を得ることができ、私たちは満足できる追跡権を持っていないかもしれない。そのような開示は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。また、私たちが知的財産権を保護し、実行する能力は、外国の知的財産法の意外な変化の悪影響を受ける可能性がある。また，中国やインドを含むいくつかの発展途上国には強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。これらの国/地域では、特許が侵害された場合、または私たちまたは私たちのライセンシーが第三者にライセンスを付与することを余儀なくされた場合、私たちおよび私たちのライセンス者は限られた救済措置を受ける可能性があり、これらの特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
米国や他の管轄区特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、私たちの候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。米国特許法または特許法解釈の変化は不確実性やコストを増加させる可能性があり、私たちの発明、取得、維持、および実行能力を弱める可能性があり、より広く言えば、私たちの知的財産権の価値に影響を与えたり、私たちが所有し許可している特許の範囲を縮小したりする可能性がある。2011年9月16日に法律となった“Leahy-Smith America発明法”や“Leahy-Smith Act”に署名することを含む米国と他の国の最近の特許改革立法は、私たちの特許出願をめぐる起訴や、私たちが発表した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させる可能性がある。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。これらの条項は、特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、既存技術を再定義し、競争相手に特許の有効性に挑戦するために、より効果的かつ費用効果的な方法を提供する。これらの措置には、第三者が特許訴訟中に米国特許商標局に以前の技術を提出することを可能にすることと、特許の有効性を攻撃するために、ライセンス後審査を含む米国特許商標局によって管理される認可後手続きとが含まれる各方面間審査と派生手続き。2013年3月以降、“ライシー·スミス法案”によれば、米国は第1の発明者から出願制に移行し、このような制度の下で、他の法定要件が満たされたと仮定すると、第1の特許出願を提出した発明者は、第三者が第1の発明によって要求された発明であるか否かにかかわらず、発明の特許を取得する権利がある。したがって、2013年3月以降であるが、同じ発明を含む出願を提出する前に米国特許商標局に特許出願を提出した第三者は、当該第三者が発明を行う前にこの発明を作成したとしても、我々の発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願までの提出時間を認識することを要求するだろう。米国およびほとんどの他の国/地域の特許出願は、提出後または発行前の一定期間秘密であるため、(1)私たちの候補製品および私たちが開発する可能性のある他の独自技術に関連する特許出願を提出するか、または(2)私たちまたは私たちのライセンス者の特許または特許出願に要求される任意の発明を発明することが最初であることは確認できない。私たちが効果的かつ強制的に実行可能な特許を持っている場合であっても、他方が私たちの出願日前にその発明を商業に使用していることを証明することができる場合、または他方が強制許可から利益を得ることができる場合、私たちは、他の人が要求された発明を実践することを排除することができない。しかし、Leahy-Smith法案およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
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また、薬品研究開発と商業化における企業の特許地位は特に不確定である。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。米国議会、米国裁判所、米国特許商標局、および他の国の関連立法機関の将来の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それによって、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と将来獲得可能な特許を実行する能力を弱める可能性がある。例えば2013年の事件ではアソークです。分子病理学V。 万得遺伝株式会社米国最高裁判所は，DNA分子に対するいくつかの主張は特許を申請できないと判断した。私たちが所有または許可したいかなる特許もこの決定によって無効と認定されるとは信じていないが、裁判所、米国議会、またはUSPTOの将来の裁決がどのように私たちの特許価値に影響を与えるかを予測することはできない。
特許保護の獲得と維持は、政府特許機関が提出した様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要件に適合しない場合、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
特許および/または特許出願の有効期間内に、定期維持費、継続費、年会費、および特許および/または特許出願に関する様々な他の政府費用を、いくつかの段階に分けて米国特許商標局および外国特許代理機関に支払わなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関はまた、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求している。多くの場合、公共健康危機が私たちまたは私たちの特許維持サプライヤーに与える影響による意外なミスを含むことは、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法で治癒することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連する管轄区域の特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することができなかったことを含むが、これらに限定されない。もし私たちが私たちの候補製品をカバーする特許と特許出願を維持できなければ、私たちの競争的地位は不利な影響を受けるだろう。
私たちは私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位が損なわれるかもしれない追跡と実行が困難な商業秘密とノウハウに依存するかもしれない。
私たちのいくつかの候補技術と製品のための特許を求める以外に、私たちは、特許を取得していないノウハウ、技術、および他の独自の情報を含む商業秘密に依存して、私たちの競争地位を維持することができる。私たちの候補製品の要素は、その製造および製造プロセスを含み、特許がカバーされていない独自技術、情報または技術に関連する可能性があり、したがって、これらの態様については、商業秘密および技術を私たちの主要な知的財産権と見なすことができる。私たちの従業員、私たちの施設を共有する第三者従業員、または研究、臨床試験または製造活動を行う第三者コンサルタントおよびサプライヤーの任意の意図的または意図的な開示、または第三者による私たちのビジネス秘密または独自の情報の流用(例えば、ネットワークセキュリティホールを介して)は、競争相手が私たちの技術的成果をコピーまたは超えることを可能にし、それによって市場における私たちの競争地位を侵食する可能性がある。私たちは私たちの候補製品の開発と製造において第三者に依存したいので、私たちは時々彼らとビジネス秘密を共有しなければならない。私たちの第三者への依存は、私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密や私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。
ビジネス秘密と技術的ノウハウを保護することは難しいかもしれない。私たちは従業員に秘密条項を含む書面雇用協定を締結し、彼らが雇用中に発生した任意の発明を私たちに譲渡する義務があることを要求します。私たちは、双方の財産、潜在的な商業秘密、ノウハウ、情報を保護するための守秘義務および知的財産義務を含む、私たちの共有施設の任意の第三者と書面協定を締結します。私たちはさらに、当社の協力者、外部科学協力者、契約研究組織、契約製造業者、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者のような、アクセス権限を取得した当事者と秘密および秘密協定を締結することで、私たちの潜在的なビジネス秘密、ノウハウ、および情報を保護することを求めています。私たちのコンサルタント、請負業者、および外部科学協力者の場合、これらの合意は、一般に発明譲渡義務を含む。私たちは私たちが可能であるか、または私たちの商業秘密またはノウハウとプロセスに接触したすべての当事者とこのような合意に到達したことを保証することができない。私たちは、私たちの商業秘密および他の機密固有情報が漏洩しないか、または競争相手が他の方法で私たちの商業秘密を取得したり、実質的に同じ情報および技術を独立して開発しないかを確認することはできない。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らがその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者に漏洩された場合、または競争相手または他の第三者によって独立して開発された場合、私たちの競争地位は損なわれるだろう。
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私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに挑戦する対象になるかもしれない。
私たちは、元従業員、協力者、または他の第三者が、発明者または共同発明者として、私たちの特許または他の知的財産権において権益を有するクレームの制約を受ける可能性がある。特許出願上適切な発明者が示されていないことは、その上で発行された特許が強制的に実行できない可能性がある。発明権紛争は、発明者として指定された異なる個人の貢献に関する相互矛盾した意見、外国国民が特許標的開発に参加する外国法律の影響、我々の候補製品の開発に参加する第三者の義務衝突、または潜在的な共同発明の共同所有権に関する問題によるものである可能性がある。訴訟は、これらおよび他の挑戦在庫および/または所有権のクレームを解決するために必要である可能性がある。代替または追加として、私たちはこのような知的財産権上の私たちの権利範囲を明確にするために協定を締結することができる。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの許可者は、第三者コンサルタントまたは協力者または第三者(例えば、米国政府)からの資金に依存する可能性があり、したがって、私たちの許可者は、私たちが許可を得た特許の唯一および独占所有者ではありません。もし他の第三者が私たちが特許を許可する所有権または他の権利を持っている場合、彼らはこれらの特許を私たちの競争相手に許可し、私たちの競争相手はそれと競争する製品と技術を販売することができるかもしれない。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
また、私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することができないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許権の期限は限られています。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、その最初の有効出願日から20年後である。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは生物類似薬や模倣薬からの競争に直面する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他の会社が私たちと似ているか同じ候補製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。米国では、特許が発行された後、USPTOによるいくつかの遅延に従って特許の寿命を延長することができるが、このような増加は、特許出願人が特許訴訟中にもたらすいくつかの遅延に基づいて減少または除去することができる。米国は規制遅延に基づく特許期限の延長を持つかもしれない。しかし、各上場承認は1つの特許しか延長できず、1つの特許は単一製品に対して1回しか延長できない。また，特許期間延長期間の保護範囲は，特許請求の範囲のすべてまで延長されるのではなく，承認された製品範囲に限定される。外国司法管轄区域が特許期間延長のような法律の違いを管理することは大きく異なり、1つの特許家族から複数の特許を取得する能力を管理する法律も同様である。さらに、試験段階または規制審査中に職務調査を行うことができず、適用の締め切り内に出願を提出することができず、関連する特許が満了する前に出願を提出することができなかった場合、または他の方法で適用の要求を満たすことができなかった場合、延期されることはないかもしれない。もし私たちが特許期間の延長や回復を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求しているよりも短い場合、私たちの製品を独占販売する権利がある期間は短縮され、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を得る可能性があり、私たちの臨床と臨床前のデータを参考にすることで、私たちの開発と臨床試験への投資を利用することができ、他の場合よりも早く彼らの製品を発売することで、私たちの収入は減少する可能性があり、実質的である可能性がある。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちの現在または未来の商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用または記述商標として宣言されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれないし、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません。私たちは関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の名前の承認を得るために必要です。商標登録過程で、私たちは米国特許商標局または他の外国司法管轄区から私たちの出願の拒絶を受けることができる。私たちはこのような拒否に答える機会があるだろうが、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。また、米国特許商標局と多くの外国司法管轄区の類似機関では、第三者に機会がある
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保留中の商標出願に反対し登録商標の取り消しを求めます当社の商標に対して異議申立または取り消し手続が提起され、当社の商標はそのような手続を存続できない場合があります。当社の商標や商号に基づく名称認識を確立できない場合、当社は効果的に競争できず、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。当社は、当社の商標および商号をディストリビューターなどの第三者にライセンス供与することがあります。これらのライセンス契約は、当社の商標および商号の使用方法に関するガイドラインを提供する場合がありますが、これらの契約の違反またはライセンシーによる当社の商標および商号の悪用は、当社の商標および商号に関連する当社の権利を危険にさらしたり、のれんを減少させる可能性があります。
また、私たちは、私たちが登録したかどうかにかかわらず、私たちの候補製品と共に使用されるどんな名前もFDAの承認を受けなければならないと提案しています。ヨーロッパにも似たような要求がある。FDAは、通常、他の製品名と混同される可能性がある可能性を含む、提案された製品名を検討する。FDA(または外国司法管轄区の同等の行政機関)が私たちが提案した任意の独自製品名に反対する場合、適用商標法の資格に適合し、第三者の既存の権利を侵害せず、FDAのために受け入れられる適切な代替名を決定するために、多くの追加資源が必要となる可能性がある。さらに、多くの国では、商標登録を所有し維持することは、高級商標所有者がその後に提起した侵害クレームに対して十分な弁護を提供できない可能性がある。時々、競争相手や他の第三者は、私たちと同様の商号や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。もし私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は私たちが主張する商標が無効または強制執行できない、または私たちが商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を持っていると判断する可能性がある。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。
私たちの普通株に関するリスクは
* 当社の普通株式の市場価格は、当社の業績にかかわらず、変動し、下落する可能性があります。
私たちの普通株の市場価格は多くの要素によって大幅に変動する可能性があります。その中の多くの要素は私たちがコントロールできないことです
さらに、株式市場全般、特にナスダック · グローバル · マーケットは、多くの免疫腫瘍学および免疫腫瘍学の株式証券の市場価格に影響を及ぼし、影響を受け続けている極端な価格および数量の変動を経験しています。
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遺伝子治療会社ですこれらの企業の株価は、業績と無関係または不釣り合いな変動が多く、当社では過去にも業績と無関係または不釣り合いな変動を経験してきました。2023 年 1 月 1 日から 2024 年 5 月 8 日までの間、当社普通株式の終値は 1 株当たり 1.62 ドルから 8.73 ドルの間で推移しています。過去には、市場のボラティリティ期間に株主が証券集団訴訟を起こしてきました。証券訴訟に巻き込まれた場合、多額のコストが発生し、事業から資源や経営陣の注意を逸脱させ、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな制御を加えることができるだろう。
2024年3月4日現在、私たちの役員、取締役、5%の株主とその付属会社の実益は、私たちの約56%の議決権付き株を持っています。したがって、このような株主たちは彼らの所有権地位を通じて私たちに影響を与えることができる。この株主たちは株主の承認を必要とするすべての事項を決定することができるかもしれない。例えば、これらの株主が共同で行動することは、取締役選挙を制御し、私たちの組織文書を修正し、任意の合併、資産売却、または他の重大な会社取引を承認することができるかもしれない。これは私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止する可能性がありますが、これらの提案や要約は私たちの株主としての最良の利益に合致していると考えられるかもしれません。
もし私たちが将来有効な内部統制システムを維持できなければ、私たちの財務状況や運営結果を正確かつタイムリーに報告することができないかもしれません。これは投資家の信頼に悪影響を与え、私たちの普通株の価値に影響を与えるかもしれません。
私たちは“取引所法案”、“サバンズ-オキシリー法案”、“ナスダック株式市場規則と条例”の報告要件を遵守しなければならない。“サバンズ-オキシリー法”(Sarbanes-Oxley Act)は、財務報告書に対して効率的な開示制御と手続きおよび内部統制を維持することを要求する。
重大な欠陥は財務報告内部統制の欠陥または欠陥の組み合わせであり、私たちの年度または中期連結財務諸表の重大なミス報告は合理的な可能性があり、適時に防止または発見できないようにする。私たちは将来、私たちの内部財務と会計制御とプログラムシステムにおける重大な弱点を発見するかもしれません。これは、私たちの連結財務諸表に重大なミスを招く可能性があります。私たちの財政報告書に対する内部統制はすべてのミスと詐欺を阻止したり発見したりしないだろう。設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、保証制御システムの目標が実現される制御システム。すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価も誤りや不正による誤り陳述が発生しないことは絶対に保証されず，すべての制御問題や不正が発見されることは絶対に保証されない.
もし私たちがサバンズ-オキシリー法案404条の要求を直ちに守ることができない場合、あるいは財務報告書に対して適切かつ効果的な内部統制を維持できない場合、私たちはタイムリーで正確な財務諸表を作成できないかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの投資家は私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性があり、私たちの株式の市場価格は下落する可能性があり、私たちはアメリカ証券取引委員会や他の規制機関の制裁や調査を受けるかもしれない。
一般リスク因子
上場企業として、私たちの運営コストは引き続き大幅に増加し、私たちの経営陣は新しいコンプライアンスを実施するために多くの時間を投入する必要があります。
上場企業として、私たちはすでに大量の法律、会計、その他の費用を発生させ続けており、これらの費用は私たちが民間会社として発生していない。また、サバンズ-オクスリ法案や、米国証券取引委員会がその後に実施したルールや、ナスダックグローバル精選市場が上場企業に提出した様々な要求を守らなければならない。2010年7月、“ドッド·フランクウォール街改革·消費者保護法案”または“ドッド·フランク法案”が公布された。テレス·フランク法案には重要な会社管理と役員報酬に関する条項があり、米国証券取引委員会はこれらの分野で“報酬発言権”や代理アクセスのような追加的な規則を取ることを要求している。“新興成長型会社”としては、2012年のJumpStart Our Business Startups Actで定義されているように、より長い時間と初公募(IPO)完了から最大5年間で多くの要求を実施することが許可されています。私たちはこの新しい立法を継続して利用しようとしていますが、私たちがまだ“新興成長型会社”であることは保証されず、予算や計画よりも早くこれらの要求を実施することが要求され、予期しない費用が発生する可能性があります。株主急進主義、現在の政治環境、および現在の高度な政府介入と規制改革は、大量の新しい法規と開示義務を招く可能性があり、これは追加のコンプライアンスコストを招き、現在予見できない方法で業務を運営する方法に影響を与える可能性がある。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。しかも、このような規則と規制は私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより時間とコストを高くするだろう。例えば、私たちはこのような規制が私たちをもっと難しくて高価にすると予想している
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役員と上級管理職責任保険を購入して、私たちは今のこのような保険レベルを維持するために多くの費用を発生させる必要があるかもしれません。上場企業として私たちに課せられた要求を守るために、毎年約400万~500万ドルの追加費用が発生すると思います。
私たちの従業員、主要な調査者、コンサルタント、ビジネスパートナーは、規制基準と要求を遵守しないこと、およびインサイダー取引を含む不正行為または他の不正活動に従事する可能性があります。
私たちは従業員、主な調査者、コンサルタント、ビジネスパートナーの詐欺や他の不適切な行為のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDAおよび非米国規制機関の規定を故意に遵守しないこと、FDAおよび非米国規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および乱用法律法規を遵守すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含む可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。このような不正行為はまた臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは監督部門の制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。私たちにこのような訴訟を提起すれば、これらの訴訟は、連邦医療保険や医療補助、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益減少、追加の報告義務および監督(会社の誠実な合意または他の合意の制約を受けた場合)を含む、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、連邦医療保険および医療補助、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益減少、追加の報告義務および監督(会社の誠実な合意または他の合意の制約を受けた場合)を適用して、これらの法律違反に関する疑惑を解決し、私たちの業務を削減または再構成することを含む、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。
*私たちの情報技術システムまたはデータまたは私たちと協力する第三者のシステムまたはデータが破壊された場合、私たちは、規制調査または行動を含むが、これらに限定されないが、規制調査または行動を含むが、これらに限定されない不利な結果を経験する可能性があります。訴訟、罰金および処罰、私たちの業務運営の中断、私たちの候補製品開発計画の実質的な破壊、名声損害、収入または利益の損失、顧客または販売の損失、およびその他の不利な結果。
私たちはますます情報技術システム、インフラ、データに依存して私たちの業務を運営している。通常のビジネスプロセスでは、我々と協力する第三者は、個人データ(例えば、健康関連データ)、知的財産権、および商業秘密(総称して“敏感情報”)を含む個人データ(例えば、健康関連データ)、知的財産権、および商業秘密(総称して“敏感情報”と総称する)を収集、受信、記憶、処理、生成、使用、送信、開示、保護、保護、処置、送信および共有(総称して“処理”と呼ぶ)する。重要なのは、私たちはこのような機密情報の機密性と完全性を維持するために、安全な方法でそうしなければならないということだ。我々はまた，我々の運営要素を第三者に外注するため，我々の機密情報にアクセスできる第三者請負者を多く管理している.このような第三者のサイバーセキュリティアプローチを監視する能力は限られており、これらの第三者には十分な情報セキュリティ対策が整っていない可能性がある。
ネットワーク攻撃、インターネットベースの悪意のある活動、オンラインとオフラインの詐欺、および他の同様の活動は、私たちの敏感な情報および情報技術システム、ならびに私たちと協力する第三者の機密性、完全性、および可用性を脅かす。このような脅威は一般的で、増加し続けており、ますます気づきにくくなっている。このような脅威は様々な源から来ている。伝統的なコンピュータ“ハッカー”のほかに、行為者、人員(例えば窃盗や乱用)、複雑な民族国家、民族国家によって支持される行為者も現在、攻撃に参加している。一部の脅威行為者は現在、地政学的な理由で軍事衝突と防御活動を組み合わせた民族国家行為者を含むサイバー攻撃に従事し続けることが予想されている。戦争や他の重大な衝突の間、私たちと協力する第三者は、報復的なネットワーク攻撃を含むこれらの攻撃を受けやすいリスクが増加する可能性があり、これは私たちのシステムや行動を実質的に混乱させる可能性がある。
私たちと協力している第三者は、社会工学攻撃に限定されないが、これらに限定されないが、(深さ偽装によって偽造と識別することがますます困難になる可能性がある)、悪意のコード(例えば、ウイルスおよびワーム)、マルウェア(高度な持続的な脅威侵入の結果を含む)、サービス拒否攻撃、証拠充填、人員不正行為またはエラー、恐喝ソフトウェア攻撃、サプライチェーン攻撃、ソフトウェア脆弱性、サーバ障害、ソフトウェアまたはハードウェア障害、データまたは他の情報技術資産損失、広告ソフトウェア、電気通信障害、地震、火災、洪水など、様々な変化する脅威を受ける可能性がある。人工知能の強化や協力的な攻撃、他の似たような脅威。組織犯罪脅威行為者、民族国家、民族国家によって支持される行為者によって実施される攻撃を含む恐喝ソフトウェア攻撃は、ますます一般的かつ深刻になっており、私たちの運営の深刻な中断、製品またはサービスを提供する能力、データおよび収入損失、名声損害、および資金移転を招く可能性がある。恐喝支払いは恐喝ソフトウェア攻撃の否定的な影響を軽減するかもしれないが、例えば、適用された法律または法規によってそのような支払いが禁止されているため、私たちはそのような支払いを望んでいないか、または支払うことができないかもしれない。
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同様に、サプライチェーン攻撃の頻度と深刻さも増加しており、私たちのサプライチェーンまたは私たちの第三者パートナーのサプライチェーン内の第三者およびインフラが損なわれていないこと、または利用可能な欠陥やエラーが含まれていないことを保証することはできません。これらの欠陥やエラーは、私たちの情報技術システムまたは私たちと私たちのサービスをサポートする第三者情報技術システムを破壊または中断させる可能性があります。将来的または過去のビジネス取引(例えば、買収または統合)は、我々のシステムが、買収または統合エンティティのシステムおよび技術に存在する脆弱性の負の影響を受ける可能性があるので、より多くのネットワークセキュリティリスクおよび脆弱性に直面する可能性がある。また，これらの買収や統合されたエンティティを職務調査する際に発見されなかったセキュリティ問題が発見される可能性があり，会社を我々の情報技術環境やセキュリティ計画に統合することは困難である可能性がある.
以前に決定されたまたは同様の脅威は、セキュリティイベントまたは他の中断をもたらす可能性がある。セキュリティイベントまたは他の中断は、許可されていない、不法または意外に取得、修正、廃棄、損失、変更、暗号化、開示、またはデータへのアクセスをもたらす可能性があり、または我々(および私たちと協力する第三者)がサービスを提供する能力を乱す可能性がある。このような事件が発生したり、発生したと考えられたりすると、我々の製品開発計画や業務運営の実質的な中断を招く可能性がある。これらの脅威は，我々のシステムのセキュリティ，データのセキュリティ，可用性，完全性にリスクとなり，これらのリスクは我々と連携して業務を行う第三者にも適用可能である.もし私たちの第三者サービス提供者がセキュリティ事件や他の中断に遭遇したら、私たちはまた悪い結果に直面するかもしれない。第三者サービス提供者がプライバシーや安全に関する義務を履行できなかった場合、損害賠償を受ける権利があるかもしれませんが、どの賠償も私たちの損害を補うのに十分ではないかもしれません。あるいはそのような賠償を取り戻すことができないかもしれません。
私たちは、セキュリティイベントを防止し、私たちの情報システム(例えば、私たちのハードウェアおよび/またはソフトウェア、私たちと協働する第三者のハードウェアおよび/またはソフトウェアを含む)における脆弱性を検出、緩和、および修復するために、多くのリソースを費やしたり、私たちのビジネス活動(私たちの臨床試験活動を含む)を修正したりする可能性があります。特定のデータプライバシーおよびセキュリティ義務は、私たちの情報技術システムおよびデータを保護するために、特定のセキュリティ対策、業界標準、または合理的なセキュリティ対策を実施し、維持することを要求する可能性があります。セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず，これらの措置の規模や複雑さ，我々と連携している第三者が保存している機密情報が多くなっていることを考慮すると，これらの措置が有効である保証はない.私たちは、脆弱性を利用するためのこのような脅威と技術が常に変化し、しばしば複雑であるため、私たちの情報技術システムにおけるすべての脆弱性をタイムリーに発見して修復することができないかもしれない。したがって、このような脆弱性はセキュリティ事件が発生した後に検出されるかもしれない。私たちは私たちの情報技術システムの抜け穴を認識して修復しようと努力しているにもかかわらず、私たちの努力は成功しないかもしれない。さらに、私たちはこのような決定された抜け穴を解決するための救済措置を制定して配置することに遅延があるかもしれない。このような抜け穴は私たちの業務に実質的な危険をもたらし、利用され、セキュリティ事件を招く可能性がある。
私たちは私たちのデータ保護努力と情報技術への投資がセキュリティ事件の発生を防ぐことができるかどうかを確認することができない。このような事件に遭遇した場合、適用されるデータプライバシーおよびセキュリティ義務は、影響を受けた個人、顧客、規制機関、および投資家を含む、セキュリティイベントを関連する利害関係者に通知すること、または信用監視を提供するなどの他の要求を実施することを要求する可能性があります。このような開示およびそのような要求を遵守するコストが高く、そのような要求を開示または遵守しないことは、不良な結果をもたらす可能性がある。もし私たち(または私たちと協力する第三者)がセキュリティ事件を経験した場合、またはセキュリティ事件を経験したと考えられる場合、私たちは、政府の法執行行動(例えば、調査、罰金、処罰、監査、および検査)、追加の報告要件および/または監視、データ(個人データを含む)の処理の制限、訴訟(カテゴリクレームを含む)、賠償義務、負の宣伝、名声損害、管理層の注意の移動、支出、私たちの運営中断(データ利用可能性を含む)、財務損失および他の同様の損害などの不利な結果に遭遇する可能性がある。セキュリティ事件とそれに伴う結果は、私たちの候補製品の開発遅延を招き、顧客が私たちの製品やサービスの使用を停止し、新しい顧客が私たちの製品やサービスを使用することを阻止し、私たちの業務の成長と運営能力にマイナスの影響を与える可能性がある。
私たちの契約には責任制限が含まれていないかもしれませんが、あっても、私たちの契約における責任制限は、私たちのデータプライバシーとセキュリティ義務に関連する責任、損害、またはクレームから私たちを保護するのに十分である保証はありません。私たちの保険範囲が私たちのプライバシーと安全慣行によって生じる責任から私たちを保護または軽減するのに十分か、または私たちを保護するのに十分かどうかは確認できません。私たちはこのような保険が商業的に合理的な条項や根本的に存在しない、あるいはそのような保険が未来のクレームを支払うと判断することはできません。私たちが業務を拡大し、顧客群を拡大し、独自かつ敏感なデータを処理、保存、転送することによって、私たちのリスクが増加する可能性があります。
私たちまたは私たちの顧客に不利な税金法律または法規の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
新しい収入、販売、使用、または他の税金法律、法規、規則、法規または条例はいつでも公布される可能性があり、これは私たちの業務運営および財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、既存の税金法律、法規、規則、法規または条例は、私たちに解釈、変更、修正、または適用される可能性がある。例えば、2017年に公布された立法は、この税金を非公式に命名しました
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削減·雇用法案、コロナウイルス援助、救済·経済安全法案、アイルランド共和軍は米国税法を多くの重大な改正を行った。国税局や他の税務機関の将来のこのような立法の指導は私たちに影響を与える可能性があり、このような立法のいくつかの側面は将来の立法で廃止または修正される可能性がある。また，各州がどの程度連邦税法を遵守するかは不明である。将来の税金改正立法は私たちの繰延税金資産の価値に実質的な影響を与える可能性があり、大量の一次費用を招く可能性があり、将来のアメリカでの私たちの税金支出を増加させる可能性がある。
2022年1月1日から、減税·雇用法案は、発生年度に税収目的の研究開発費を差し引く選択肢を廃止し、納税者に5年以内に米国内で行われた研究活動のためにこれらの費用を資本化し、15年以内に米国国外で行われた研究活動のためにこれらの費用を償却することを求めている。廃止や資本化要求を数年後に延期する立法提案があるが、この規定が廃止されたり、他の方法で改正される保証はない。国税局や他の税務機関の将来のこのような立法の指導は私たちに影響を与える可能性があり、このような立法のいくつかの側面は将来の立法で廃止または修正される可能性がある。
*当社および当社と協力する第三者は、厳格かつ変化する米国および外国の法律、法規および規則、契約義務、業界基準、政策、およびデータプライバシーおよびセキュリティに関連する他の義務の制約を受けています。私たち(または私たちと協力する第三者)が実際にまたは健康およびデータ保護義務を遵守できなかったと考えられることは、規制調査または行動(民事または刑事罰を含む可能性がある)、個人訴訟(集団訴訟を含む可能性がある)、および大規模な仲裁要件、罰金および処罰、私たちの業務運営の中断、名声損害、収入または利益損失および/または負の宣伝を招き、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。
私たちは、個人データおよび他の敏感なデータ(私たちが収集した臨床試験に関連する試験参加者の健康データを含む)、独自および機密の商業データ、商業秘密、知的財産権、および敏感な第三者データを処理する。私たちのデータ処理活動は私たちに多くのデータプライバシーとセキュリティ義務を負わせた。したがって、私たちおよび任意の潜在的な協力者は、様々な法律、法規、ガイドライン、業界基準、外部および内部プライバシーおよびセキュリティポリシー、契約、およびデータプライバシーおよびセキュリティに関する義務、または私たちを管理し、私たちを代表して個人データを処理する他の義務など、多くの連邦、州、および外国データプライバシーおよび保護義務の制約を受ける可能性があります。
米国、ヨーロッパ諸国、私たちが業務を展開している他の国では、データプライバシーや情報セキュリティが大きな問題となっている。プライバシーやセキュリティ問題に対する法律や規制の枠組みが急速に変化しており，コンプライアンスコストや責任の開放が増加することが予想される。米国には、連邦健康情報プライバシー法、違反通知法、健康情報プライバシー法、個人データプライバシー法、連邦および州消費者保護法(例えば、連邦貿易委員会法第5条)、および他の同様の法律(例えば、盗聴および録音法)を含む多くの連邦および州法律があり、健康関連情報および他の個人情報の収集、使用、開示および保護を管理する法律は、私たちの運営または私たちの協力者の運営に適用される可能性がある。過去数年間、米国の多くの州-カリフォルニア州、バージニア州、コロラド州、コネチカット州、ユタ州を含めて全面的なプライバシー法が公布され、プライバシー通知に具体的な開示を提供し、その個人データに関するいくつかの権利を住民に提供することを含むいくつかの義務がカバーされた企業に加えられた。適用可能であれば、そのような権利は、特定の個人データにアクセス、訂正または削除する権利、および指向性広告、分析、および自動決定のような特定のデータ処理活動から退出する権利を選択する権利を含むことができる。このような権利の行使は私たちの業務と製品とサービスを提供する能力に影響を及ぼすかもしれない。いくつかの州はまた、敏感な情報を含むいくつかの個人データを処理することに対して、データプライバシー影響評価を行うなど、より厳しい要求を提出している。この州の法律は規定を守らない行為に法的罰金を科すことを許可している。例えば、2020年に“カリフォルニアプライバシー権法案”(CCPA)によって改正された2018年“カリフォルニア消費者プライバシー法”(California Consumer Privacy Act)は、消費者、企業代表、および従業員の個人情報に適用され、プライバシー通知において具体的な開示を提供し、個人が特定のプライバシー権を行使する要求を尊重することを企業に要求する。CCPAは、故意違反行為ごとに最高7500ドルの民事罰金を科すことができ、特定のデータ漏洩の影響を受けた個人訴訟当事者が重大な法定損害賠償を取り戻すことを許可すると規定している。CCPAと他の全面的なアメリカ州プライバシー法は臨床試験を背景に処理されたいくつかのデータを免除しているにもかかわらず、これらの発展は私たちと協力する第三者のコンプライアンスコストと潜在的責任を増加させた。また、近年連邦、州、地方の各レベルでも同様のデータプライバシーやセキュリティ法律が提案されており、今後より多くの州が類似した法律を通過することが予想され、コンプライアンス作業をさらに複雑化させ、私たちと協力する第三者の法的リスクやコンプライアンスコストを増加させることになる。これらの法律および/または新しいまたは改正されたデータプライバシー法の制約を受けた場合、私たちの法執行行動に対するリスクは増加する可能性があり、私たちは規制の枠組みの下での義務の制約を受ける可能性があり、私たちに訴訟を提起する可能性のある個人または実体の数が増加する可能性があり(個人訴訟を通じて権利を通過する個人を含む)、また、私たちのコンプライアンス努力をさらに複雑化させる可能性があるからである。私たちは消費者の健康データのプライバシーを管理する新しい法律によって制限されるかもしれない。例えば、ワシントンの“私の健康私のデータ法案”(MHMD)は、消費者の健康データを広く定義し、消費者の健康データの処理に制限を加え(同意に厳しい要求を加えることを含む)、消費者にその健康データに関するいくつかの権利を提供し、個人が違法行為を起訴することを可能にする個人訴訟権利を作成する。他の州は似たような法律を考慮して通過する可能性がある。
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また，我々は第三者(臨床試験データを取得した研究機関を含む)から健康情報を取得する可能性があり，これらの情報はHIPAA(HITECH改訂)のプライバシーやセキュリティ要求に制約されており，このプロトコルは個人が識別可能な健康情報のプライバシー，セキュリティ，送信に具体的な要求をしている.もし私たちがHIPAAに違反したら、私たちは重大な処罰を受けるかもしれない。さらに、プライバシー権擁護者や業界団体が提案され、将来的には法律や契約で守らなければならない基準が提案される可能性がある。さらに、個人データを処理するためには、様々なプライバシー法や他の義務によって、何らかの同意を得る必要があるかもしれません。例えば、チャットロボットおよびセッション再放送プロバイダを含む様々な方法によって第三者から消費者情報を取得する場合、または第三者マーケティング画素を介して、私たちのいくつかのデータ処理アプローチは、盗聴法律の挑戦を受ける可能性がある。このような接近はますます多くの集団訴訟原告の挑戦を受けるかもしれない。私たちはこれらのやり方について同意を得ることができないか、あるいは同意を得ることができず、集団訴訟と大規模な仲裁要求を含む不良な結果を招く可能性がある。
米国以外では，我々が業務を行っているほとんどの管轄区域で，健康に関する情報や他の個人情報にも適用可能な独自のデータセキュリティやプライバシーの法的枠組みが構築されている.例えば，EUの一般データ保護条例(EU GDPR)やイギリスのGDPR(イギリスGDPR)は個人データの処理に厳しい要求をしている。例えば、EU GDPRによれば、政府規制機関は、データ処理に対して一時的または最終的な禁止を実施し、EU GDPRに基づいて最高2000万ユーロの罰金を科すことができ、英国GDPRに基づいて最高1750万ポンドの罰金を科すか、場合によっては世界の年収の4%に罰金を科し、両者は大きな額を基準にして、または法的権限によってその利益を表すデータ主体または消費者保護組織カテゴリの個人データを処理することに関する個人訴訟を行うことができる。EUデータ保護構造の不安定な性質は、内部コンプライアンスの巨額の運営コストとわが業務のリスクを招く可能性がある。
通常の業務の過程で、私たちは個人データをヨーロッパや他の司法管轄区域からアメリカや他の国に移すことができる。ある司法管轄区域はすでにデータ現地化法律と国境を越えた個人データ移転法を制定した。例えば、ヨーロッパや他の司法管轄区域では、データの現地化や他の国への個人データの移転を制限する法律が制定されている。特に，欧州経済圏(European Economic Area，EEAと略す)やイギリスは，米国や他のプライバシー法が不足していると考えられている国への個人データの移転に大きな制限を与えている.他の司法管轄区域はそのデータ現地化と国境を越えたデータ転送法に対して類似の厳格な解釈を行う可能性がある。現在、欧州経済区の標準契約条項、イギリスの国際データ転送プロトコル/付録、EU-米国データプライバシーの枠組み(自己認証コンプライアンスへの移行を許可し、この枠組みに参加する関連米国組織)のような個人データを法に基づいてヨーロッパ経済区およびイギリスから米国に移転するための様々なメカニズムがあるが、これらのメカニズムは法的挑戦を受けており、これらの措置を満たしたり依存したりして個人データを合法的に米国に転送できる保証はない。もし私たちが合法的な方法で個人データをヨーロッパ経済区、イギリスまたは他の司法管轄区域からアメリカに移すことができない場合、あるいは合法的な移転の要求が煩雑すぎる場合、私たちの業務中断または降格、巨額の費用で私たちの業務または全部の業務またはデータ処理活動を他の管轄区域(例えば、ヨーロッパ)に移す必要があり、より多くの規制行動に直面し、巨額の罰金と処罰、データの転送ができないこと、パートナー、サプライヤーおよび他の第三者との協力、私たちの業務に必要な個人データの処理または移転を禁止することを含む重大な不利な結果に直面する可能性がある。また，個人データをヨーロッパ経済区やイギリスから他の司法管轄区，特に米国に移転した会社は，規制機関，個人訴訟当事者，維権団体のより厳しい審査を受けることになる。一部の欧州規制機関は、これらの会社がGDPRのクロスボーダーデータ転送制限に違反している疑いがあるため、一部の企業に外部へのデータ転送の一時停止または永久停止を命じている。例えば、2023年5月、アイルランドデータ保護委員会は、大手ソーシャルメディア会社が標準契約条項を用いて個人データを欧州から米国に移転することが不十分であると認定し、同社に12億ユーロの罰金を科し、同社の米国への個人データの移転を禁止した。米国はまた、特定のデータ転送をますます厳しく検討しており、特に私たちが個人データを高リスクまたは制裁された司法管轄区域の住民に送信する場合、またはこれらの住民の個人データを処理する場合、いくつかのデータローカル化要求を実施する可能性がある。
私たちはまた、データプライバシーやセキュリティに関する契約義務の制約を受けており、これらの義務を守る努力は成功しないかもしれません。例えば、GDPRおよびCCPAのようないくつかのプライバシー法は、私たちのクライアントがそのサービスプロバイダに特定の契約制限を適用することを要求する。我々は、データプライバシーおよびセキュリティに関連するいくつかの認証または自律原則を遵守するなど、プライバシーポリシー、マーケティング材料、および他の声明を発表します。もしこのような政策、材料、または声明が私たちの接近に欠陥があることが発見された場合、透明性の欠如、詐欺性、不公平または不実であれば、私たちは規制機関の調査、法執行行動、または他の不利な結果を受けるかもしれない。
データプライバシーやセキュリティ(および個人データプライバシー期待)に関する義務は急速に変化しており，ますます厳しくなり，規制の不確実性をもたらしている.さらに、これらの義務は、法ドメイン間で不一致または衝突する可能性がある異なる適用および解釈される可能性がある。これらの義務を準備し、遵守するには、私たちのサービス、情報技術、システム、やり方、および個人データを処理する任意の第三者を代表するサービス、情報技術、システム、およびやり方を変更する必要があるかもしれません。適用されるすべてのデータプライバシーおよびセキュリティ義務を遵守しようと努力しているにもかかわらず、私たちはそれをできなかった場合があります(またはできなかったとみなされる)。さらに私たちが努力したにもかかわらず
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私たちと協力している人や第三者がこのような義務を履行できない可能性があり、これは私たちのコンプライアンス状態に影響を及ぼすかもしれない。例えば、第三者加工業者が適用される法律、法規、または契約義務を遵守できないことは、私たちの業務を運営できないこと、政府の実体または他の人が私たちに提起した訴訟を含む悪影響をもたらす可能性がある。米国および国際データ保護法律および法規を遵守していないか、または遵守されていないと考えられることは、政府の法執行行動(民事または刑事罰調査、罰金、監査および検査を含む可能性がある)、個人訴訟(カテゴリに関連するクレームを含む)および大規模仲裁要件、違反報告要件、追加の報告要件および/または監督、個人データの処理を禁止し、個人データを廃棄または使用しない命令、および/または負の宣伝をもたらし、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。特に，原告は集団クレームや大規模仲裁要求を含むプライバシーに関するクレームを積極的に会社に提起してきた.その中のいくつかのクレームは毎回違反した上で法定損害賠償を取り戻すことを許可し、実行可能であれば、巨大な法定損害賠償をもたらす可能性があり、具体的にはデータ量と違反数量に依存する。また，我々または我々の潜在的協力者が情報を取得する臨床試験対象，およびこれらの情報を共有する提供者は，我々の情報の使用や開示能力を契約的に制限する可能性がある。私たちがプライバシー権を侵害していると主張し、データ保護法を遵守できなかったり、私たちの契約義務に違反したりして、私たちが責任を負わなくても、弁護の費用が高く、時間がかかり、否定的な宣伝を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。このようなイベントは、顧客流出、業務運営中断または中断(関連する臨床試験を含む)、個人データを処理できない、またはいくつかの司法管轄区域で運営できない、時間および資源をかけて任意のクレームまたは照会を正当化すること、または私たちの業務モデルまたは運営に重大な変化が生じることを含むが、これらに限定されないが、これらのようなイベントは、私たちの名声、業務または財務状態に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
ソーシャルメディアプラットフォームは私たちの業務に新しいリスクと挑戦をもたらします.
ソーシャルメディアの持続的な拡張に伴い、それはまた私たちに新しい危険と挑戦をもたらしてくれる。ソーシャルメディアは、私たち、私たちの計画、そして私たちの候補製品が治療のために開発されている疾患に関する情報を交流するためにますます使用されている。製薬やバイオテクノロジー業界のソーシャルメディア実践が進化しており，不確実性と我々の業務に適用される法規を遵守しないリスクをもたらしている。例えば、患者は、ソーシャルメディアプラットフォームを使用して、製品または候補製品の有効性または不良体験についてコメントする可能性があり、これは、報告義務または他の結果をもたらす可能性がある。さらに、私たちのスタッフまたは他の人がメディアチャネルを介して意外にまたは意図的に非公開情報を開示することは、情報損失を招く可能性がある。さらに、任意のソーシャルメディアプラットフォーム上で、敏感な情報または私たち、私たちの製品、または私たちの候補製品に関する否定的または不正確な投稿またはコメントを不適切に開示するリスクがある。もしこのような事件が発生したり、私たちが適用された法規を遵守できなかった場合、私たちは責任を招き、制限的な規制行動に直面したり、私たちの業務に他の損害を与えたり、私たちの名声、ブランドイメージ、商業的名声に迅速で不可逆的な損害を与えることを含むかもしれません。
私たちはアメリカと外国のいくつかの反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁、その他の貿易法律と法規の制約を受けている。私たちは違反によって深刻な結果に直面するかもしれない。
米国および外国の反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁および他の貿易法律法規、または総称して貿易法と呼ばれ、会社およびその従業員、代理人、CRO、法律顧問、会計士、コンサルタント、請負業者および他のパートナーの許可、承諾、提供、提供、誘致、直接または間接的に公共または民間部門の受取人の腐敗または不当な支払いまたは任意の他の価値のあるものを受け入れることを禁止する。貿易法違反は、大量の刑事罰金と民事処罰、監禁、貿易特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反と詐欺訴訟、名声損害、その他の結果を招く可能性がある。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用を持っている。私たちはまた、時間が経つにつれて、アメリカ以外での私たちの活動が増加すると予想している。我々は、第三者に依存した研究、臨床前研究および臨床試験、および/または必要な許可、許可証、特許登録、および他の市場承認を得ることが予想される。私たちは、私たちがそのような活動を明確に許可していなくても、私たちの人員、代理、またはパートナーの腐敗や他の不法活動に責任を負うことを要求されるかもしれない。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、私たちは罰金や罰金を科されたり、コストを発生したりする可能性があり、これは私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちおよび私たちと施設を共有する第三者は、実験室の手続きおよび処理、使用、貯蔵、処理、危険材料および廃棄物の管理を含む多くの環境、健康および安全な法律と法規を遵守しなければならない。私たちのすべての行動は化学品、生物学的、そして放射性材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちのすべての業務は危険な廃棄物製品を生成するだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが私たちと施設を共有している第三者が危険材料を使用して汚染や損傷をもたらした場合、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負うかもしれません。どんな責任も私たちの資源範囲を超えている可能性があります。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
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危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや支出を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任を支払うのに十分ではない可能性がある。私たちは私たちが生物、危険または放射性物質を貯蔵したり処分したりすることによって、私たちが提起した環境責任や有毒侵害に対して保険を維持することはできません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究と開発を損なうかもしれない。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。
不利で不安定な市場と経済状況は、私たちの業務、財務状況、および株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
我々の経営業績は、米国と世界経済の全体的な状況、米国と世界の金融市場、および不利な地政学的およびマクロ経済発展の悪影響を受ける可能性がある。部品不足や関連するサプライチェーンの挑戦、公衆衛生危機などの地政学的事態の発展、ウクライナとロシア間の衝突と関連制裁、銀行の倒産、上昇するインフレ率、中央銀行当局がこのようなインフレをコントロールする措置など、多くの要因により、米国と世界の市場と経済状況は引き続き妨害と変動を受けることになる。我々の業務、財務状況、または経営結果に影響を与える可能性のある一般的な商業および経済条件は、経済成長、債務および株式資本市場の変動、世界金融市場の流動性、米国銀行システム内で流動性を得る機会、信用の獲得可能性とコスト、投資家と消費者の信頼、および私たち、私たちのメーカーと私たちのサプライヤーがいる経済の実力を含む。
また、ロシアがウクライナに侵攻した後、世界各地の金融市場は変動を経験した。侵入への対応として、米国、連合王国、EUは他の国とともに、ロシア、ロシア銀行、一部のロシア個人に対して新たな重大な制裁と輸出規制を実施し、将来的に追加の制裁を実施するか、またはさらなる懲罰行動をとる可能性がある。ロシアに対する制裁(および将来実施される可能性のある懲罰的措置)およびロシアが実施する反措置、およびウクライナとロシア間の持続的な軍事衝突および関連制裁(これらの影響が周辺地域に拡大する可能性が予想される)のすべての経済的および社会的影響は依然として不確定である；しかし、紛争および関連制裁は、欧州と世界の貿易、商業、価格安定、信用供給、サプライチェーンの連続性、流動性を得る機会の減少を招き、世界市場に大きな不確実性をもたらし続ける可能性がある。特に、継続的なロシア-ウクライナ紛争や関連制裁は、欧州や他の先進経済体の生活コストを急速に上昇させている(主により高いエネルギー価格によって推進されている)。しかも、経済が疲弊したり下落したりすることは、私たちのサプライヤーと製造業者に圧力を与えるかもしれない。したがって、私たちの業務と業務結果は、特にそれがより多くの国、さらなる経済制裁、またはより広い軍事衝突に関連する程度にアップグレードすれば、ウクライナとロシアとの間の持続的な衝突と関連する制裁の悪影響を受ける可能性がある。
将来的に私たちの株式を売却して発行したり、私たちの株式を購入する権利を含めて、私たちの株式インセンティブ計画によると、私たちの株主の所有権の割合が希釈され、私たちの株価が下落する可能性があります。
未来には私たちが計画している業務を継続するための追加的な資金が必要になるだろう。ある程度、私たちは株式証券を発行することで追加資本を調達し、私たちの株主は深刻な希釈を経験するかもしれない。私たちは1回または複数回の取引で、私たちが時々決定した価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。もし私たちが1つ以上の取引で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売すれば、投資家はその後の売却によって深刻に希釈されるかもしれない。これらの売却はまた、私たちの既存株主の実質的な希釈をもたらす可能性があり、新しい投資家は私たちの既存株主よりも優れた権利を得る可能性がある。
私たちの2020年の持分インセンティブ計画または2020年計画によると、私たちの経営陣は、私たちの従業員、取締役、コンサルタントに株式オプションおよびその他の持分ベースの奨励を付与することを許可されています。我々の2020計画によると、発行のために予約された普通株式数は、2021年1月1日から2030年1月1日まで毎年1月1日に自動的に増加し、金額は(I)毎回の自動増資日前のカレンダー月最終日の私たちの普通株式総流通株数の5%に相当するか、または(Ii)我々の取締役会が適用される1月1日までに決定したより少ない数の普通株式に相当する。もし私たちの取締役会が毎年最大額で将来付与可能な株式数を増加させることを選択すれば、私たちの株主は追加的な希釈を経験する可能性があり、これは私たちの株価を下落させる可能性がある。
私たちは証券集団訴訟の影響を受けるかもしれない。
従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは私たちと特に関連しています製薬会社は巨大な株価を経験しているからです
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近年の波動性です私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
証券や業界アナリストが私たちの株に不利または誤った意見を発表すれば、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受ける可能性があります。もし私たちのどのアナリストが私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現に否定的または誤った意見を発表した場合、あるいは臨床試験と運営結果がアナリストの期待に達していなければ、私たちの普通株の取引価格は否定的な影響を受けるだろう。これらのアナリストのうちの1人以上が私たちの報告書を停止したり、私たちの報告書を定期的に発表できなかった場合、私たちの普通株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの普通株価格と取引量を低下させる可能性がある。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
私たちは“取引所法案”の定期報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを合理的に確保するために設計されている。任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御およびプログラムは、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている。
これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.例えば、私たちの役員または役員は、意図せずに新しい関係または手配を開示できなかった可能性があり、関連するいかなる取引も開示できなかった。さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.
将来の財務会計基準や慣行の変化は、不利で予期せぬ収入変動を招き、我々が報告した経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
将来の財務会計基準の変化は、不利で予期せぬ収入変動を招き、私たちが報告した財務状況や経営結果に影響を与える可能性がある。米国の財務会計基準は絶えず審査されており、過去には新たな声明と声明の異なる解釈がしばしば出現し、今後も再び出現することが予想される。したがって、私たちは私たちの会計政策を変えることを要求されるかもしれない。これらの変化は、私たちの財務状況や経営結果に影響を与えたり、このような財務状況や経営結果を報告する方法に影響を与える可能性があります。我々は、持続的な発展の基準を遵守するために資源を投入する予定であり、このような投資は一般的かつ行政費用の増加を招き、管理時間と注意をビジネス活動からコンプライアンス活動に移す可能性がある。
私たちは“新興成長型企業”であり、新興成長型企業に適用される報告要件を下げることが投資家に対する私たちの普通株の吸引力を低下させるかどうかを決定することはできません。
我々はJOBS法案で定義されている“新興成長型企業”であり、他の非新興成長型企業に適用される上場企業の報告書を利用して免除を要求する予定である
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また、“新興成長型企業”として、JOBS法案は、このような声明が民間企業に適用されるまで、このような声明が民間企業に適用されるまで、上場企業に適用される新たなまたは改正された会計声明の採用を延期することを許可しており、その後、この免除を利用しないことを撤回することができない。雇用法案に基づいて、私たちはこの延長された過渡期を使用することを選択した。したがって、我々の総合財務諸表は発行者の財務諸表と比べものにならない可能性があり、後者は上場企業に適用される新しい会計基準や改正会計基準の発効日を守らなければならず、私たちの財務状況を他の上場企業の財務諸表と比較することをより困難にする可能性がある。
私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存して私たちの普通株の吸引力が低下することを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。私たちは私たちがこれ以上新興成長型会社ではないまで、このような報告書免除を利用するかもしれない。私たちは、(1)財政年度の最終日まで、(A)私たちの初公募(IPO)完了5周年後、(B)私たちの年間総収入が少なくとも12.35億ドル、または(C)前年6月30日まで、非関連会社が保有する私たちの普通株の時価が7億ドルを超え、(2)前3年間に10億ドルを超える転換不能債券を発行したことを意味する新興成長型会社である。
デラウェア州の法律と私たちが改訂して再記載した会社証明書および改正と再記述の定款中の条項は合併、要約買収あるいは代理権競争を困難にし、それによって私たちの普通株の取引価格を下げる可能性があります。
我々のデラウェア州会社としての地位とデラウェア州一般会社法の反買収条項は、利益関連株主が利益株主になってから3年以内に当該株主と業務合併を行うことを禁止しているため、制御権変更が既存の株主に有利になるため、制御権の変更を阻止、延期、または阻止する可能性がある。また、当社が改訂·再記述した会社登録証明書および改訂·再記述の定款には、以下の内容を含む当社の買収をより困難にする可能性のある条項が含まれています
さらに、デラウェア州会社として、私たちはデラウェア州会社法第203条の制約を受けている。これらの規定は、大株主、特に私たちが発行した議決権株の15%以上を有する株主が、一定期間内に私たちと合併または合併することを禁止することができる。デラウェア州会社は、その元の会社の登録証明書に明文で規定したり、その会社の登録証明書またはその株主の承認を受けた定款を修正することによって、この規定から脱退することを選択することができる。しかし、私たちはこの条項から脱退することを選択しなかった。
これらの条項および当社の修正および再記載の設立証明書、修正および再記載の細則およびデラウェア州の法律のその他の条項は、株主または潜在的な買収者が当社の取締役会の支配権を取得したり、合併、公開買付けまたは代理人競争の遅延または妨害を含む、現在の取締役会が反対する行動を開始することをより困難にする可能性があります。
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うちの会社これらの規定の存在は、当社普通株式の価格に悪影響を及ぼし、企業取引における価値実現の機会を制限する可能性があります。
私たちが改訂して再記述した会社登録証明書は、デラウェア州の州裁判所を指定するか、または、デラウェア州内に州裁判所が管轄権を持っていなければ、デラウェア州地域の連邦裁判所は、私たちの株主が起こしうるいくつかのタイプの訴訟と訴訟の唯一のおよび独占フォーラムとして、わが社と私たちの役員、上級管理者、従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。
私たちが改正して再記載した会社登録証明書は、法的に許容される最大範囲で、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所(または、衡平裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州連邦地域裁判所)は、デラウェア州成文法または一般法の下で以下のタイプの訴訟または手続きの唯一かつ独占的な裁判所になる。(1)私たちが提起した任意の派生訴訟または訴訟を代表する。(2)当社の現職または前任取締役、上級職員または他の従業員が当社または当社の株主に対して信頼された責任を有する任意の訴訟または手続に違反すると主張する、(3)“デラウェア州会社法”、我々が改正および再記載した会社登録証明書または当社の改正および再記載された付例の任意の条文に基づいて、当社または当社の任意の現職または前任取締役、上級職員または他の従業員に対してクレームを提出する任意の訴訟または手続、(4)解釈、適用、強制執行、または当社の改正および再記載された会社登録証明書または当社の改正および再記載の添付例の有効性を決定する任意の訴訟または手続；(5)デラウェア州会社法がデラウェア州衡平裁判所に管轄権を与える任意の訴訟または手続、および(6)内部事務原則によって管轄されている、私たちまたは私たちの任意の役員、高級職員または他の従業員のクレームに対する任意の訴訟。
この規定は、取引法で規定されている義務または責任を執行するための訴訟には適用されない。また、証券法第22条は、連邦裁判所と州裁判所は、このようなすべての“証券法”訴訟に対して同時に管轄権を持っていると規定している。したがって、州裁判所と連邦裁判所はこのようなクレームを受理する管轄権を持っている。複数の司法管轄区でクレームを提訴せざるを得ないことや、異なる裁判所が不一致や逆の裁決を下す脅威などの考慮要因を回避するために、我々が改訂·再記述した会社登録証明書は、アメリカ合衆国連邦地域裁判所が証券法に基づいて提起された任意の訴因を解決するための独占的なフォーラムとなることをさらに規定している。デラウェア州裁判所は、このような選択の裁判所条項が事実上有効であることを決定しているが、株主は依然として専属裁判所条項が指定された場所以外の場所でクレームを出すことを求めることができる。このような状況の中で、私たちは、私たちが改訂して再記載した会社登録証明書の独占フォーラム条項の有効性と実行可能性を強く主張する予定です。これは、他の法ドメインでこのような訴訟を解決することに関連する多くの追加費用を必要とする可能性があり、これらの規定がこれらの他の法ドメインの裁判所によって実行されることを保証することはできない。
これらの排他的フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争に有利であると考える株主のクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。もし裁判所が私たちが改正して再記載した会社登録証明書のいずれかの独占的な裁判所条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことが発見された場合、私たちは他の管轄区域での論争の解決に関連するさらなる重大な追加費用を発生させる可能性があり、これらのすべては私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
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第 2 号。 ウンレ株式有価証券の売却及び収益の使用について
ない。
第 3 話。 デフシニア証券について
ない。
第 4 話。 マイネ 安全情報開示。
適用されません。
第 5 号。 ほか 情報です。
ない。
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第 6 話。 旧ヒビッツよ
展示品番号 |
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説明する |
3.1 |
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登録者の修正および再記載の設立証明書 （ 2020 年 7 月 14 日に SEC に提出されたフォーム 8—K （ ファイル番号 001 — 39376 ） に記載されている登録者の現在の報告書の添付資料 3.1 を参照して組み込まれています ） 。 |
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3.2 |
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登録者規約(登録者が現在報告している8−K表の添付ファイル3.2(書類番号001−39376)を引用して改訂·再改訂し、2020年7月14日に米国証券取引委員会に提出する)。 |
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4.1 |
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登録者普通株式証明書フォーマット(S−1登録者登録説明書添付ファイル4.1(フレット番号333−239321を参照して、2020年6月19日に米国証券取引委員会に届出)。 |
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4.2 |
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登録者及びその一部株主は、2020年6月24日に登録者及びその一部株主の間で改正及び再署名された投資家権利協定(改訂された登録者登録説明書S−1表添付ファイル4.2を参照して編入され、2020年7月6日に米国証券取引委員会の第333−239321号文書に提出される)。 |
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4.3 |
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オックスフォード金融有限責任会社に発行された引受権証表は、2017年7月25日(2020年6月19日に米国証券取引委員会に提出された登録者登録声明S-1表(書類番号333-239321)添付ファイル4.3を参照して編入されます)。 |
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4.4 |
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2018年8月13日にオックスフォード金融有限責任会社に発行された引受権証表(2020年6月19日に米国証券取引委員会に提出された登録者登録声明S-1表(文書番号333-239321)添付ファイル4.4を参照して編入)。 |
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4.5 |
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2019年2月11日にオックスフォード金融有限公司に発行された引受権証表(2020年6月19日に米国証券取引委員会に提出された登録者登録声明S-1表(書類番号333-239321)添付ファイル4.5を参照して編入)。 |
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4.6 |
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2023 年 8 月 4 日付の登録者とアステラス US， LLC との間の登録権契約 （ 2023 年 8 月 7 日に SEC に提出された登録者のフォーム 8—K の現在の報告書 （ ファイル番号 001 — 39376 ） の添付資料 10.2 を参照して組み込んでいます ） 。 |
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10.1+ |
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株式会社ポセイダセラピューティクス非従業員取締役報酬方針を修正し、再確認しました。 |
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10.2+ |
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当社と Kristin Yarema 博士との間のエグゼクティブ雇用契約。2024 年 1 月 1 日付 （ 2024 年 1 月 4 日に SEC に提出されたフォーム 8—K の登録者の現在の報告書 （ ファイル番号 001 — 39376 ） の添付資料 10.1 を参照して組み込んでいます ） 。 |
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10.3+ |
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当社と Kristin Yarema ， Ph. D. による参加契約の修正および再確認2024 年 1 月 1 日付 （ 2024 年 1 月 4 日に SEC に提出されたフォーム 8—K （ ファイル番号 001 — 39376 ） に記載されている登録者の現在の報告書の添付資料 10.2 を参照して組み込んでいます ） 。 |
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10.4+ |
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2024 年 1 月 1 日付の、当社と Mark Gergen との間の第 2 次修正および再記述された役員雇用契約 （ 2024 年 1 月 4 日に SEC に提出されたフォーム 8—K （ ファイル番号 001 — 39376 ） に記載されている登録者の現在の報告書の添付資料 10.3 を参照して組み込んでいます ） 。 |
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10.5+ |
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登録者と Syed Rizvi 、 M. D. によるオファーレター2024 年 3 月 15 日 |
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10.6 |
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協力およびライセンス契約の第 2 修正 ， 日付 2 月 7， 2024 ， 登録者間で ， F 。Hoffmann—La Roche Ltd. と Hoffmann—La Roche Inc. 。 |
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31.1 |
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2002 年のサーベンス · オックスリー法第 302 条に基づき採択された取引法に基づく規則 13 a—14 （ a ） および 15 d—14 （ a ） に基づく最高経営責任者の認定。 |
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31.2 |
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2002 年のサーベンス · オックスリー法第 302 条に基づき採択された取引法に基づく規則 13 a—14 （ a ） および 15 d—14 （ a ） に基づく最高財務責任者の認定。 |
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32.1* |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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32.2* |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書-インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには表示されない |
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101.SCH |
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Linkbase文書を組み込んだインラインXBRL分類拡張アーキテクチャ |
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104 |
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表紙インタラクティブデータファイル （ Inline XBRL としてフォーマットされ、該当する分類拡張子情報が付属資料 101.INS に記載されています ） |
* この証明書は、証券法第 18 条の目的のために提出されたものとみなされません。また、証券法または証券法に基づく提出に参照によって組み込まれるとみなされません。
+ 契約または補償計画を管理すること。
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登録する解決策
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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POSEIDA治療会社 |
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日時 ： 2024 年 5 月 14 日 |
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差出人： |
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寄稿S/クリスチャン·アレマ |
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クリスチャン·アレマ博士 |
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最高経営責任者 |
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(首席行政主任) |
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日時 ： 2024 年 5 月 14 日 |
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差出人： |
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/S/ジョンナ·M·マイレット |
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ヨナ·M·マレットC.P.A. |
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首席財務官 |
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(首席財務官) |
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