アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_______ から _______ への移行期間について
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 識別番号) |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
|
|
( (登録者の電話番号、市外局番を含む) |
|
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
|
取引 記号 |
|
登録された各取引所の名称 |
|
|
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2024 年 5 月 8 日時点で、登録者は
前向き陳述に関する特別説明
Form 10-Qに関するこの四半期報告書には、改正後の1933年証券法第27 A節と改正後の1934年証券取引法第21 E節に該当する前向きな陳述が含まれている。このような展望的陳述は重大な危険、不確定要素、そして仮定と関連がある。本四半期報告書の歴史的事実に関する陳述を除いて、本四半期報告書のすべての陳述は、私たちの戦略、将来の運営、将来の運営費用、将来の財務状況、将来の収入、予想コスト、見通し、計画、意図、予想、目標、および目的に関する陳述を含むが、これらに限定されず、すべて前向きな陳述である可能性がある。“目標”、“予想”、“信じる”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“すべき”、“将”または“将”および同様の表現(その否定を含む)は、すべての前向き表現がこれらの識別可能な語を含むわけではないが、前向き表現を識別することを意図している。本報告書の前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
i
これらの展望性陳述は主に私たちの現在の未来の事件と財務傾向に対する予想、推定、予測と予測に基づいており、私たちはこれらの事件と財務傾向は私たちの財務状況、経営結果、業務戦略と財務需要に影響を与える可能性があると考えている。これらの展望性陳述に重大な不確定性が存在することを考慮して、あなたは未来の事件の予測として展望性陳述に依存してはならない。本四半期報告中の10-Q表に含まれる各前向き陳述は合理的な根拠があると考えているが、展望性陳述に反映された未来の結果、活動レベル、業績或いは事件と状況が実現するか、根本的に発生しないことを保証することはできない。我々の実際の結果と前向き陳述で明示的あるいは示唆された結果とが大きく異なる可能性のある重要な要因に関する議論は，“リスク要因”の節を参照されたい.しかも、もし私たちの展望的な陳述が不正確であることが証明されたら、この不正確さは実質的である可能性がある。法的要求がない限り、私たちは新しい情報、未来の事件、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も公開更新する義務はない。また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は，本報告日までに我々が把握した情報に基づいており，これらの情報がこのような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが，このような情報は限られているか不完全である可能性があり，我々の陳述は，我々が入手可能なすべての関連情報を詳細に調査または検討していることを示していると解釈されてはならない.このような陳述は本質的に不確実であり、あなたにこのような陳述に過度に依存しないように想起させる。
投資家および他の人は、私たちの投資家関係サイト、アメリカ証券取引委員会の文書、ネットワーク放送、プレスリリース、および電話会議を使用して、私たちの投資家に重要な商業および金融情報を発表する可能性があることに注意しなければならない。私たちはこれらのメディアを使って、私たちのウェブサイトを含めて、公衆と私たちの会社、私たちの業務、その他の問題についてコミュニケーションを取ります。私たちが提供する情報は
II
重要な情報になる。そこで、私たちは投資家や他のわが社に興味のある人たちが私たちがサイトで提供している情報を見ることを奨励します。
三、三、
リスク要因の概要
私たちの業務は多くのリスクに直面していて、私たちの普通株に投資することを決定する前に、あなたはこのようなリスクを認識しなければならない。これらのリスクは、本四半期報告10-Q表の“リスク要因”と題する章でより全面的に記述されている。他にもこれらのリスクには
四
カタログ表
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ページ |
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第1部： |
財務情報 |
|
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
1 |
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簡明貸借対照表 |
1 |
|
簡明な経営報告書と全面赤字 |
2 |
|
株主権益簡明報告書 |
3 |
|
償還可能な転換可能優先株と株主損失略表 |
4 |
|
現金フロー表の簡明表 |
5 |
|
監査されていない簡明財務諸表付記 |
7 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
21 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
32 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
32 |
|
|
|
第二部です。 |
その他の情報 |
|
第1項。 |
法律訴訟 |
33 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
34 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
99 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
99 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
99 |
五番目です。 |
その他の情報 |
100 |
第六項です。 |
陳列品 |
101 |
サイン |
102 |
|
v
カタログ表
パート I — FI財務情報
項目 1 。ファイナンスCial 声明
株式会社カーゴ · セラピューティクス
縮合残高シーツ
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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(未監査) |
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(注2) |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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$ |
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有価証券 |
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— |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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経営的リース使用権資産 |
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制限現金 |
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財産と設備、純額 |
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他の非流動資産 |
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総資産 |
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$ |
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$ |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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||
売掛金 |
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$ |
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|
$ |
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||
発生した臨床費、研究開発費 |
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||
費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
|
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賃貸負債を経営し、流動 |
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流動負債総額 |
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非流動経営賃貸負債 |
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他の非流動負債 |
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— |
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総負債 |
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株主権益： |
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普通株 |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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( |
) |
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— |
|
赤字を累計する |
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( |
) |
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( |
) |
株主権益総額 |
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||
総負債と株主権益 |
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$ |
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$ |
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||
付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
1
カタログ表
株式会社カーゴ · セラピューティクス
凝縮された声明運営と全面赤字
（ 監査なし、千単位、株式および 1 株あたりのデータを除く ）
|
|
3か月まで |
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|||||
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2024 |
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2023 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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( |
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) |
利子収入 |
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利子支出 |
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— |
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( |
) |
償還可能転換社債の公正価値の純変動 |
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— |
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( |
) |
派生負債の公正価値変動 |
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— |
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転換社債の消滅損失 |
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— |
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( |
) |
その他の収入，純額 |
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( |
) |
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( |
) |
純損失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
その他の全面的な損失： |
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有価証券は赤字を実現していない |
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( |
) |
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総合損失 |
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( |
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$ |
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普通株主は1株当たり純損失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
純損失計算に使用される加重平均株式 |
|
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||
付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
2
カタログ表
株式会社カーゴ · セラピューティクス
株主権益簡明報告書
(監査を受けておらず、単位は千、共有データは除く)
|
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積算 |
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||||||
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普通株 |
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余分な実収 |
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その他の総合 |
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積算 |
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株主合計 |
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|||||||||
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株 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2023年12月31日の残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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普通株式の交換 |
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( |
) |
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( |
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— |
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( |
) |
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株式オプションの行使 |
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— |
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— |
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— |
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制限株の帰属 |
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株に基づく報酬 |
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— |
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純損失 |
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( |
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その他総合損失 |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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||||
付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
3
カタログ表
株式会社カーゴ · セラピューティクス
償還可能な転換可能優先株と株主損失略表
(監査を受けておらず、単位は千、共有データは除く)
|
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償還可能両替 |
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その他の内容 |
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合計する |
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優先株 |
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転換可能優先株 |
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普通株 |
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支払い済み |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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赤字.赤字 |
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赤字.赤字 |
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2022年12月31日の残高 |
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シリーズ種子の再分類 |
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( |
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— |
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( |
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シリーズ A—1 償還可能な発行 |
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— |
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— |
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— |
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シリーズ A—2 償還券の発行 |
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制限株を発行する |
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制限株の帰属 |
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制限付き株式の取得 |
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( |
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株に基づく報酬 |
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純損失 |
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— |
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( |
) |
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( |
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2023年3月31日の残高 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
4
カタログ表
株式会社カーゴ · セラピューティクス
凝縮状態キャッシュフローのメンツ
(監査を受けておらず、千の計で)
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
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|||||
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2024 |
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2023 |
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||
経営活動 |
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純損失 |
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( |
) |
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( |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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株に基づく報酬費用 |
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||
経営的リース使用権資産の償却 |
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減価償却 |
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||
現在行われている研究と開発を買収する |
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有価証券投資の純増加 |
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( |
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派生負債の公正価値変動 |
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) |
転換社債の消滅損失 |
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— |
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|
非現金利子支出 |
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— |
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|
|
償還可能転換優先株式トランシェの公正価値の純変動 |
|
|
— |
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|
経営性資産と負債変動状況： |
|
|
|
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||
前払い費用と他の流動資産 |
|
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( |
) |
|
|
|
|
他の非流動資産 |
|
|
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|
|
( |
) |
|
売掛金 |
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|
|
|
|
( |
) |
|
発生した臨床費、研究開発費 |
|
|
|
|
|
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
リース負債を経営する |
|
|
( |
) |
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|
( |
) |
経営活動のための現金純額 |
|
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( |
) |
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( |
) |
投資活動 |
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有価証券を購入する |
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財産と設備を購入する |
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) |
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( |
) |
現在進行中の研究と開発を購入する |
|
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( |
) |
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|
( |
) |
投資活動のための現金純額 |
|
|
( |
) |
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|
( |
) |
融資活動 |
|
|
|
|
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転換社債の発行収益 （ 発行額差し引 ） |
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— |
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転換手形を発行して得られた金は発行コストを差し引く |
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償還可能転換優先株式の発行による収益及び |
|
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— |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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繰延新規株式公開費用の支払 |
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普通株式をワラントに交換するための取引費用の支払 |
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( |
) |
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融資活動が提供する現金純額 |
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) |
|
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|
|
現金、現金等価物、および制限的現金純増加 |
|
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( |
) |
|
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|
期初現金、現金等価物、および限定現金 |
|
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|
|
|
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
|
$ |
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|
$ |
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||
現金の構成要素、現金同等物、および制限現金 |
|
|
|
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現金と現金等価物 |
|
$ |
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$ |
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制限現金 |
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|
現金総額、現金等価物、制限された現金 |
|
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$ |
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||
5
カタログ表
株式会社カーゴ · セラピューティクス
現金フロー表の簡明表
(監査を受けておらず、千の計で)
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
追加的な非キャッシュ投資と資金調達 |
|
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|
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|
||
あらかじめ出資した引受証を普通株と引き換えにする |
|
$ |
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$ |
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変換可能チケットA-2シリーズ償還可能株式に変換 |
|
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系列種子償還可能転換優先株の株式再分類 |
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— |
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$ |
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売掛金と売掛金における財産と設備の購入 |
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$ |
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$ |
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売掛金における進行中の研究と開発コストを計算しなければならない |
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$ |
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$ |
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付記は監査されていない簡明な財務諸表の構成要素だ。
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カタログ表
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監査されていない簡明財務諸表付記
1.組織構造
業務記述
Cargo Treateutics，Inc.(以下，“当社”と略す)は2019年12月にデラウェア州に登録設立され，名称はScotation Life Science，Inc.であり，2022年9月にCargo Treateutics，Inc.と改称された。臨床段階のバイオテクノロジー会社であり，癌患者のために次世代の治癒可能な細胞療法を推進すると位置づけられている。同社の計画、プラットフォーム技術と製造戦略は効果持続性が限られ、安全性が良くなく、供給が信頼できないことを含む、承認された細胞療法の肝心な制限を直接解決することを目的としている。同社の主導計画Firicabagene autolucel(Firi−cel)(従来CRG−022と呼ばれていた)は自己CD 22キメラ抗原受容体(CAR)T細胞療法であり，臨床試験では強い安全性，活性，製造可能性を示し，現在大B細胞リンパ腫(LBCL)の治療の可能性の鍵となる第二段階臨床試験研究が行われている。同社はまた、その特許細胞工学プラットフォーム技術を用いて、CAR T細胞の持続性を増強するための多機能遺伝子“貨物”と、腫瘍耐性とT細胞枯渇の防止を助けることを含む一連の計画を開発した。同社の最先端の臨床前計画CRG-023は3種類の異なるCARに対する候補CAR製品であり、腫瘍抗原損失(例えばCD 19)或いは低密度抗原発現、共刺激(例えばCD 2/CD 58)の喪失及びT細胞の持続性の不足の問題を解決するために、3種類の異なるCARを結合した。
設立以来、当社はそのほとんどの資源を組織と配備に応用し、当社、業務計画、資金調達、許可手配の構築、その独自プラットフォーム技術の構築、その候補製品の発見、その知的財産権の組み合わせの構築、研究、臨床前研究と臨床試験、第三者とその候補製品と関連原材料の生産確立手配に応用し、そしてこれらの業務に一般と行政支持を提供する。
株を逆分割する
2023年11月1日、会社取締役会は、会社の普通株式及び転換可能優先株の株式を実現するために改訂及び再記載された会社登録証明書を承認した
初公募株
2023 年 11 月 14 日に、当社は新規株式公開 （ 「 IPO 」 ） を完了し、これにより、以下の株式の合計を発行 · 売却しました。
当社の IPO のクローズに関連して、 2023 年 11 月 14 日に、当社の設立証明書を修正し、承認するために再記載しました。
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カタログ表
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監査されていない簡明財務諸表付記
流動性
設立以来、同社は深刻な運営損失と負のキャッシュフローが出現し、それは予測可能な未来に、それが引き続き研究と開発努力に伴い、臨床前と臨床開発を通じてその候補製品を推進し、そのプラットフォームと計画を強化し、その製品ラインを拡大し、監督管理の承認を求め、商業化を準備し、より多くの人員を募集し、その知的財産権を保護し、その業務を発展させ、それは引き続き赤字と負のキャッシュフローが出現する。2024年3月31日までの3か月間の当社の累計損失は$
2.
陳述の基礎
会社は米国公認会計原則(“公認会計原則”)と米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)の中間報告に基づいて、添付の簡明な財務諸表の作成を要求している。これらの規則が許可される場合、GAAPは、一般に要求されるいくつかの脚注または他の財務情報を省略または省略することができる。財務諸表はドルで新聞に載っています。
予算の使用
公認会計基準に従って財務諸表を作成することは、報告期間内に報告された資産および負債額、または有資産および負債の開示および報告の費用額に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。当社の見積もりは歴史的経験や他の様々な合理的とされる仮定に基づいています。実際の結果は見積もりと異なる可能性があり、このような違いは財務状況や業務結果に重大な影響を与える可能性がある。
これらの財務諸表に反映される重大な推定および仮定は、研究開発費の計算に限定されないが、派生ツール負債の公正価値、変換可能な手形に関連する財務承諾負債の初期公正価値、転換可能な優先株部分資産および負債の償還可能な推定値、繰延税金資産の推定値、株式ツールの公正価値、株式ベースのツール、株式ベースの補償、および増分借入金利の決定を含む。
未監査の中期簡明財務諸表
2024年3月31日までの簡明貸借対照表および2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間の簡明運営と全面赤字、株主権益(赤字)と現金流量は監査されていない。当該等の審査されていない簡明財務諸表は、当社の年度財務諸表と同じ基準で作成されており、経営陣は、当該等の財務諸表は、当社が提出した中期の財務状況、経営業績及び現金流量を公平に陳述するために必要なすべての調整(正常経常的調整のみを含む)を反映していると考えている。2024年3月31日までの3ヶ月間の簡単な経営業績は、必ずしも通年または将来の他の年度または中期の予想業績を代表するとは限らない。本稿に含まれる2023年12月31日現在の簡明貸借対照表は，この日までの監査財務諸表から得られたものである。これらの簡明な財務諸表は、会社が2024年3月21日に米国証券取引委員会に提出した2023年12月31日現在の10-K表年次報告に含まれる会社の監査財務諸表と組み合わせて読まなければならない。
有価証券
♪the the the同社は有価証券に投資し、主に米国政府とその機関が発行した証券である。すべての有価証券は売却可能な証券に分類され、推定公正価値によって勘定されます
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カタログ表
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監査されていない簡明財務諸表付記
確定しました似たような証券の市場見積もりや定価モデルに基づいている。経営者は、購入時に売却可能な債務証券の適切な分類を決定し、各貸借対照表の日にそのような指定を再評価する。同社は各報告期間終了時に証券の減価評価を行っている。評価中に考慮した要素は公正価値が余剰コストより低い基礎は信用関連要素か非信用関連要素か、発行者の財務状況と最近の見通し、及び会社が期待公平価値回収を実現するために投資を持っている意図と能力を含む。クレジットに関する減値は貸借対照表上で準備していることを確認し，収益に応じた調整を行う。信用とは関係のないどんな減少も他の包括的な損失の構成要素として報告されている。実現した損益は他の収入(費用)，純額に計上される。証券を売るコストは特定の識別方法に基づいている。有価証券が稼いだ利息を利子収入に計上する。有価証券の課税利息は貸借対照表における前払い費用及びその他の流動資産に計上される。
株式承認証
当社は、権利証の具体的な条項の評価と会計基準編纂(ASC)480に適用される権威的指導に基づいて、権利証を株式分類または負債分類ツールとして会計処理を行う負債と持分を区別する(“ASC 480”)およびASC 815、派生ツールおよびヘッジ(“ASC 815”)。この評価は専門的な判断を使用し、株式証明書の発行時およびその後の各報告期間内に、株式証明書が実行されていない場合に行う必要がある。同社の事前資本権証は持分分類のすべての標準に符合し、発行時の公正価値に基づいて追加実収資本の構成部分を計上する。
普通株主は1株当たり純損失を占めるべきである
当社は参加証券の定義に適合した株式を発行しているため、当社は1株当たり純損失を計算する際に2段階法を採用しています。2級法は、発表または累積された配当金および未分配収益の参加権に基づいて、各種類の普通株および参株証券の1株当たり純損失を決定する。二段階法は、この期間中に得られる収入が、その期間のすべての収入が割り当てられているかのように、普通株主がそれぞれ配当を得る権利に基づいて、普通株式と参加証券との間で分配されることを要求する。
普通株株主は1株当たり基本純損失を占めるべきであり、当期に発行された普通株の加重平均を用いて計算し、買い戻しが必要な未帰属制限株は含まれていない。1株当たりの基本純損失には2024年1月に発行された予融資権証が含まれており、予融資権証の名義行権価格は1ドルであるため
当社の償還可能な転換可能優先株が発行されていない間は、当該等の株式の保有者は契約上配当に参加する権利があるが、契約には自社の損失を分担しなければならない規定はない。したがって，会社が純損失を報告している間，このような損失はこのような参加証券に割り当てられない。会社が本報告で述べた期間は純損失状態にあるため、普通株株主は希釈後の1株当たり純損失を占めるべきであり、普通株株主は基本的に1株当たり純損失を占めるべきであり、潜在的な希薄化証券の影響は逆薄であるからである。
最近採用された会計公告
当社はすべての新しい会計声明を実施しており、その簡明な財務諸表に重大な影響を与える見通しであり、発表された他のいかなる新しい声明もその財務諸表に重大な影響を与える可能性があるとは考えていない。
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カタログ表
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監査されていない簡明財務諸表付記
最近発表された未採用の会計声明
2023年11月、財務会計基準委員会(FASB)は会計基準更新(ASU)2023-07を発表した分部報告−報告可能な分部開示の改善それは.ASU 2023-07は、中間および年度に基づいてインクリメンタル部分情報を開示することを要求し、単一の報告可能な支部を有するエンティティに新しい部分開示要求を提供する。ASU 2023-07は、2023年12月15日以降の会計年度内にすべての上場企業に対して発効し、2024年12月15日以降の会計期間中の中期内に発効し、財務諸表に記載されているすべての以前の期間をたどることを要求する。当社は2024年1月1日にASU 2023−07の年度要求を採用し，2025年1月1日にASU 2023−07の仮要求を採用する予定である。同社は2024年12月31日までの10-K表年次報告書にASU 2023-07の規定による財務諸表開示を開始する。
FASBは2023年12月、所得税の所得税開示の改善(“ASU 2023-09”)を発表した。ASU 2023-09は、税率調整、管轄区域別に納付された所得税および何らかの他の修正案において、所得税開示の有効性を向上させるために、情報を統一的に分類し、より多く分解することを要求する。ASU 2023-09は2025年1月1日から会社に対して発効し、早期採用を許可している。同社はこの基準を採用した財務諸表への影響を評価している。
新しい会計声明は、財務会計基準委員会または他の基準策定機関によって時々発表され、会社が指定された発効日から採用される。別の議論がない限り、当社は、最近発表されたまだ発効していない基準の影響は、添付されている財務諸表および開示に実質的な影響を与えないと考えている。
3.
当社は推定技術を採用し，観察可能な投入を最大限に利用し，観察できない投入をできるだけ少なくしている。当社は、市場参加者が元本または最も有利な市場が資産または負債の定価である場合に採用されている仮定に基づいて、公正価値を決定する。公正価値計測における市場参加者の仮定を考慮した場合、以下の公正価値レベルは、観察可能な投入と観察不可能な投入とを区別し、この2つの投入は、以下のレベルの1つに分類される
第1レベル-活発な市場における同じ資産または負債の見積もり。
第2レベル-第1レベル価格以外の観察可能な投入、例えば、同様の資産または負債のオファー、非アクティブ市場のオファー、または実質的に全資産または負債期間内に観察可能であるか、または観測可能な市場データによって確認され得る他の投入。
第三レベル-市場活動が少ないか、または市場活動支援の観察できない投入がなく、資産または負債の公正な価値に大きな意義を持っている。
当社のいくつかの金融商品の帳簿金額には、現金及び現金等価物、前払い支出及びその他の流動資産、売掛金及び売掛金及びその他の流動負債が含まれており、当該等のツールの短期的な性質により公正価値に近い。
10
カタログ表
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監査されていない簡明財務諸表付記
以下の表は、会社が2024年3月31日までに公正価値システム内で公正価値の恒常的な計量を行う金融資産を示している
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価値を見積もる |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公平である |
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階層構造 |
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コスト |
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収益.収益 |
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損 |
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価値がある |
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(単位：千) |
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資産： |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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レベル1 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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アメリカ国債 |
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レベル2 |
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— |
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— |
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米国政府 · 機関証券 |
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レベル2 |
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— |
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( |
) |
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合計する |
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— |
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( |
) |
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有価証券： |
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アメリカ国債 |
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レベル2 |
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$ |
— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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米国政府 · 機関証券 |
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レベル2 |
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— |
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( |
) |
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合計する |
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$ |
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— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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総資産 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2024 年 3 月 31 日時点における当社の有価証券
以下の表は、 2023 年 12 月 31 日現在の適正価額階層内のレベル別に、定期的な適正価額で計測された当社の金融資産を示しています。
|
|
価値を見積もる |
|
償却する |
|
|
実現していない |
|
|
実現していない |
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公平である |
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|
階層構造 |
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コスト |
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収益.収益 |
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損 |
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価値がある |
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(単位：千) |
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資産： |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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レベル1 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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合計する |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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当社のレベル 2 金融商品の公正価値を測定するために使用される評価手法は、一般的に高い信用格付けを持つ取引先を有しており、利用可能な場合の市場価格に基づいています。見積市場価格が利用できない場合、証券の公正価値は、市場観察可能なインプットを用いた価格モデルを用いて、市場アプローチまたは所得アプローチの下で推定されます。
同社は、2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、
4.貸借対照表の構成要素
前払い費用と他の流動資産
前払い料金と他の流動資産は、
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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(単位：千) |
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前払い研究開発 |
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$ |
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$ |
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受取利息 |
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その他売掛金 |
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前払いその他 |
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||
前払い費用とその他の流動資産総額 |
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$ |
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|
$ |
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カタログ表
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監査されていない簡明財務諸表付記
財産と設備、純額
財産と設備、純額は：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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(単位：千) |
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実験室装置 |
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$ |
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$ |
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家具と固定装置 |
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コンピュータ装置 |
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賃借権改善 |
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建設中の工事 |
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原価で計算した財産と設備 |
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減算：減価償却累計 |
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( |
) |
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( |
) |
財産と設備、純額 |
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$ |
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|
$ |
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||
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の減価償却費は $
費用とその他の流動負債を計算しなければならない
計算すべき費用と他の流動負債には：
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
(単位：千) |
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|||||
補償と関連費用を計算しなければならない |
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$ |
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|
$ |
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購入すべき財産と設備 |
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株式公開に伴う繰延募集費用 |
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— |
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|
他にも |
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||
費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない |
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$ |
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|
$ |
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||
5. リース事業
2023年12月に当社は1つの項目を締結した
同社はリースも行っている。
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カタログ表
株式会社カーゴ · セラピューティクス
監査されていない簡明財務諸表付記
2024 年 3 月 31 日時点における当社の営業リース負債に係る将来の支払額は以下の通りです。
|
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金額 |
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(単位：千) |
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2024年(残り9ヶ月) |
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$ |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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その後… |
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未割引賃貸支払総額 |
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差し引く：推定利息 |
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( |
) |
リース負債総額を経営する |
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$ |
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当社の営業リースに関する各期間のリース総額およびその他の情報の概要は以下の通りです。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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|||||
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2024 |
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2023 |
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(単位：千) |
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|||||
リースコストを経営する |
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$ |
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$ |
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可変リースコスト |
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転貸収入 |
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— |
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( |
) |
総賃貸コスト |
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$ |
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$ |
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
その他の情報： |
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加重平均残存賃貸年限(年) |
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加重平均割引率 |
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当社の営業リースに関するキャッシュ · フローおよび非キャッシュの補足情報は以下の通りです。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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|||||
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2024 |
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2023 |
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(単位：千) |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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計量に含まれる金額のための現金 |
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$ |
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賃貸借と引き換えに取得した使用権資産 |
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資本化された使用権資産の総額 |
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$ |
— |
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|
$ |
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カタログ表
株式会社カーゴ · セラピューティクス
監査されていない簡明財務諸表付記
6. 普通株式
未監査の簡約貸借対照表および株主持分明細書に記載されている発行済普通株式には、買戻しの対象となる制限付き株式に関連する株式が含まれ、したがって、下表の予約普通株式から除外されます。
当社の保有普通株式は、換算ベースで発行されるのは以下のとおりです。
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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この計画により発行された普通株式オプションと未償還の普通株式オプション |
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事前資本権証を行使する際に発行可能な普通株 |
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— |
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この計画に基づいて発行可能な余剰株式 |
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ESPPにより発行可能な残り株式 |
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普通株式総額を保留する |
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事前資金調達権証-交換プロトコル
当社は発行された事前融資権証の公正価値を$とすることを決定した
7.株式報酬
2023年インセンティブ·アワード計画
2023年11月、会社取締役会は“2023年インセンティブ奨励計画”(“2023年計画”)を採択した。2024年1月1日、“2023年計画”で発行された普通株式の増加を認可
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カタログ表
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監査されていない簡明財務諸表付記
株式オプション
2024 年 3 月期 3 ヶ月間のストックオプション活動は以下の通りです。
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|
オプション数 |
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加重平均行権値 |
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加重平均残契約期間 |
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内在的価値を集める |
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2023年12月31日現在の未返済債務 |
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$ |
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$ |
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||||
授与する |
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||||
鍛えられた |
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( |
) |
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|||
取り消しと没収 |
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|
( |
) |
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2024 年 3 月 31 日時点の残高 |
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$ |
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$ |
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||||
2024 年 3 月 31 日、着用予定 |
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$ |
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$ |
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||||
2024 年 3 月 31 日行使可能 |
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$ |
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$ |
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上記表の固有価額は、オプションの行使価格と 2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日時点における当社の普通株式の推定公正価値との差額として算出されています。
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間に行使されたオプションの本質的価値の合計は $でした。
制限株奨励
以下の表は、当社の制限付き株式の活動をまとめたものです。
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量 |
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加重平均助成日 |
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2023年12月31日現在帰属していません |
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$ |
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既得 |
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( |
) |
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2024 年 3 月 31 日現在未投資 |
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$ |
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.発行会社
制限付き株式の取得価格は、発行日における取締役会が決定した普通株式の適正価額となります。株式は通常、付与日から 4 年間毎月付与されます。
同社は$を記録した
2024 年 3 月 31 日現在、未払い制限付き株式報酬に係る未認識株式報酬費用は $でした。
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カタログ表
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監査されていない簡明財務諸表付記
株に基づく報酬費用
未監査要約営業計算書および包括損失計算書に計上された株式報酬費用の総額は以下のとおりです。
|
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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(単位：千) |
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一般と行政 |
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研究開発 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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$ |
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授与された賞の推定公正価値は、以下の仮定に基づいて算出されました。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
予想期限(年単位) |
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予想変動率 |
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配当を期待する |
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無リスク金利 |
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いくつありますか
従業員株購入計画
2023 年 11 月 14 日、当社取締役会は、 2023 年従業員株式購入計画 （ 以下「 ESPP 」 ） を採択し、直ちに発効しました。2024 年 1 月 1 日、 ESPP の発行許可普通株式の数は自動的に増加しました。
8. ライセンス契約および研究開発契約
スタンフォード大学ライセンス契約
2022 年 8 月、当社は、リーランド · スタンフォード · ジュニア大学 （ 以下「スタンフォード大学」 ） の理事会と、 CAR T 細胞治療に関する当社のプラットフォーム技術に関するライセンス契約 （ 以下「スタンフォード · ライセンス」 ） を締結しました。スタンフォード · ライセンスの規定に基づき、スタンフォード大学は、ヒト治療および診断製品の分野における製品、方法またはサービスの製造、使用および販売について、スタンフォード大学が所有または管理する特定の特許権に基づく世界的な独占的ライセンスを、および特定の技術に基づく世界的な非独占的ライセンスを当社に付与しました。特許権は、細胞治療における CD 2 / CD 58 共刺激シグナル伝達の使用に関するプラットフォーム技術をカバーしています。
スタンフォード · ライセンスの下で付与されたライセンスの対価として、当社は $の前払いを行いました。
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カタログ表
株式会社カーゴ · セラピューティクス
監査されていない簡明財務諸表付記
年間$1ドルのライセンス維持費を除いて
オックスフォード許可と供給協定
当社は2022年6月に、当社が臨床および潜在的な商業用途のためのレンチウイルスベクターを製造および供給するために、Oxford Biomedica(UK)Limited(“Oxford”)と許可および供給協定(“オックスフォードプロトコル”)を締結した。オックスフォード協定によると、オックスフォードは、オックスフォードまたは当社がオックスフォードで技術移転を行った後に製造された媒体によって伝達される製品の研究、開発および商業化のために、当社のいくつかの知的財産権の下で世界的に独占的ではなく、再許可可能であり、特許権使用料を徴収する許可を与え、これらの製品は、いくつかの初期目標に対して、いくつかの費用を支払った後、オックスフォードと当社との協定の追加的な目標である。
オックスフォード合意により付与されたライセンスの対価格として、会社は#ドルのライセンス料を前払いした
二零二四年三月、当社はオックスフォード協定を改訂し、それに基づいて、オックスフォードと当社はオックスフォードで生産されたいくつかのレンチウイルスベクターについて改訂された特許税支払い機構を締結することに同意した。Firi-cel計画によると、会社は総額$までの支払いが義務付けられている可能性があります
事前に終わらない限り、オックスフォード協定はこれ以上オックスフォードにお金を支払わないときに期限が切れるだろう。当社は事前の書面通知で任意に契約を終了することができ、一定の製造時間帯のキャンセル料金を徴収される可能性があります。
アメリカ国立癌研究所は
はい2022年3月、会社は、米国国立癌研究所(“NCI”)に代表される米国衛生·公衆サービス部と独占許可協定(“2022年NCI許可”)を締結し、この協定によると、会社は、CD 22を発現するB細胞悪性腫瘍の治療、および評価目的のみの再許可不可能な独占許可を治療するために、このような許可特許に含まれるいくつかの自己製品を製造、使用、販売、および輸入のためにのみ使用するために、いくつかの特許権の下で印税を有するグローバル独占許可を取得し、販売するためにのみ使用される。ある種の種類の製品と実践は
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カタログ表
株式会社カーゴ · セラピューティクス
監査されていない簡明財務諸表付記
流れ.流れいくつかのCAR-T免疫療法領域では、CD 22を発現するB細胞悪性腫瘍の治療に使用され、評価目的のために、非独占的または独占的商業化許可証を交渉する独占的な選択肢がある。2024年3月、会社は独占選択権をさらに1年間延長する権利を行使し、#ドルの延期特許権使用料を支払った
2022年NCIライセンスにより付与されたライセンスの対価格として，会社はNCIに払い戻し不可能なライセンス料$を支払う必要がある
同社はガンダム$の支払いに同意しました
♪the the the
2023年2月、会社はNCIと独占ライセンス契約(“2023年NCI許可”)を締結し、NCIが所有するいくつかの特許権に基づいて、会社は世界範囲内の特許権使用料独占許可を取得し、製品を製造、使用、販売および輸入することができ、いくつかのCAR-T免疫療法領域でB細胞悪性腫瘍を治療するためのプロセスを実践することができ、ここでT細胞はCD 22を発現するように改造され、CD 19、CD 20および/またはCD 79 bに対する接着剤、CARまたは他の受容体と結合する。CAR T細胞におけるCD 2シグナルを活性化する技術および/または。
2023年NCIライセンスにより付与されたライセンスの対価格として，会社はNCIに払い戻し不可能なライセンス料$を支払うことに同意した
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カタログ表
株式会社カーゴ · セラピューティクス
監査されていない簡明財務諸表付記
費用.費用2022年1月1日までにNCIが発生する、2023年NCIライセンス下のライセンスに含まれるすべての特許出願および特許に関連する費用の準備、提出、起訴、および維持。同社は、2023年のNCIライセンスによる購入許可証は、企業の定義に適合していないため資産買収であると認定している。買収したライセンスは知的財産権研究開発資産であるため、将来的には他の用途はなく、2023年2月に2023年NCIライセンスに入った際、会社は初期対価格#ドルを記録した
同社はガンダム$の支払いに同意しました
当社が2023年11月に初公募を完了したことに関連して、当社は合計$を計算すべきです
19
カタログ表
株式会社カーゴ · セラピューティクス
監査されていない簡明財務諸表付記
9.1株当たり純損失
1株当たりの基本損失と希釈損失を計算する際、普通株株主が純損失と株式数を占めるべき帳簿は以下の通りである
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) |
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分子： |
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普通株主は純損失を占めなければならない |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
分母： |
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算入の加重平均シェアを計算する |
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1株当たりの純損失は普通株に帰する |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
以下の希釈可能な株は、これらを含めることが逆薄になるので、本報告に記載されている間に普通株株主が1株当たりの純損失を占めるべき計算範囲内に含まれない
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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転換後償還可能転換優先株 |
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— |
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未償還株式オプション |
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買い戻し制限株奨励 |
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合計する |
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20
カタログ表
プロジェクト2.経営陣の議論Nと財務状況および経営成果分析
以下では、本四半期報告書10-Q表の他の部分に含まれる監査されていない簡明財務諸表および関連注釈、ならびに2023年12月31日までの年度監査された財務諸表および関連注釈と共に、2024年3月21日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出された10-K表年次報告書に含まれる当社の財務状況および経営結果の検討および分析を行う。本議論および分析は、将来のイベントおよび私たちの未来の業績に関連する現在の信念、計画、および予想に基づく前向きな陳述を含み、リスク、不確実性および仮定、例えば、業務に対する私たちの意図、計画、目標、および期待に関する陳述を含む。いくつかの要因の影響により、我々の実際の結果および選択されたイベントの時間は、“リスク要因”というタイトルの章で述べられた要因を含む前向き陳述で議論されているものとは大きく異なる可能性がある。また，“前向き陳述に関する特別説明”と題する節を参照する.
概要
著者らは臨床段階の生物技術会社であり、独特な定位は癌患者のために次世代の潜在的な治療効果のある細胞療法を推進することである。著者らの計画、プラットフォーム技術と製造策略は承認されたキメラ抗原受容体(CAR)T細胞療法の局限性を直接解決することを目的としている。CARはT細胞に輸送される工学的タンパク質であり，癌細胞を認識·破壊することができる。著者らはすでに許可された自己自動車T細胞療法の局限性は治療効果の持続性が限られ、安全性の問題と供給が信頼できないことを含むと考えられている。著者らの主導計画Firicabagene autolucel(Firi-cel)(以前CRG-022と呼ばれていた)は自己(患者細胞由来)T細胞製品候補であり、CD 22 CARを発現し、B細胞リンパ腫腫瘍細胞を測定できることを目的としている。著者らが独占的に許可した基礎CARはスタンフォード大学(Stanford)が大B細胞リンパ腫(LBCL)患者の一期臨床試験で行い、これらの患者の疾病の再発或いはCD 19 CAR T細胞に対する治療は無効(R/R)である。臨床試験結果に基づいて、著者らは潜在的に重要な第二段階臨床試験におけるFiri-celの作用を評価しており、この試験はLBCL患者に対して、その疾患はR/RからCD 19 CAR T細胞治療である。著者らはまた、LBCLと他の血液系悪性腫瘍を含む疾患早期段階におけるFiricelの応用を評価する予定である。著者らの先行計画以外に、著者らは著者らの独自の細胞工学プラットフォーム技術を利用して一連の計画を開発し、これらの計画は多種の遺伝子組換え治療“貨物”を結合し、CAR T細胞の持続性を増強し、腫瘍耐性とT細胞枯渇の防止を助けることを目的としている。著者らの最先端の臨床前計画CRG-023は3種類の特定のCARに対する候補CAR製品であり、腫瘍抗原損失(例えばCD 19)或いは低密度抗原発現、共刺激(例えばCD 2/CD 58)の喪失とT細胞の持続性の不足の問題を解決するために、3つの異なるCARを結合した。著者らの創始者はCAR T細胞治療領域の先駆者と世界的な専門家であり、著者らのチームは腫瘍と細胞治療製品を開発、製造、発売し、それを商業化する面で豊富な経験と成功を持っている。私たちの目標は全面的に統合されたリードした細胞治療会社になることだ。私たちは力を合わせて，癌を克服し，患者により多くの治療を提供する使命を担っている。
*Firicabagenautleucel
21
カタログ表
設立以来、私たちは深刻な運営損失と負のキャッシュフローを受けた。私たちの設立以来、私たちはすべての資源を会社の組織と人員の配備、業務計画、資金の調達、許可手配の構築、私たちの独自のプラットフォーム技術の構築、私たちの候補製品の発見、私たちの知的財産権の組み合わせの構築、研究、臨床前研究と臨床試験を行い、第三者と私たちの候補製品と関連原材料の生産について手配を確立し、そしてこれらの運営に一般と行政支持を提供する。
2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ3580万ドルと1270万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は1.81億ドル、現金および現金等価物と有価証券は3.759億ドルだった。私たちの現在の運営計画によると、2024年3月31日まで、私たちの既存の現金と現金等価物および有価証券は、2026年までの運営資本と資本支出を満たすのに十分になると予想される。私たちは私たちの現在の仮定に基づいてこの推定をしたが、これは間違っていることが証明されるかもしれないし、私たちは私たちが予想していたよりも早く私たちが利用できる資本資源を枯渇させるかもしれない。
私たちは予測可能な未来に顕著で増加していく純運営損失が続くと予想しています
私たちの純損失は異なる時期に大きく変動する可能性があり、これは他の研究や開発活動への支出時間にかかっている。運営費を支払うための現金は、私たちがこれらの費用を支払う時間の影響を受けており、これは私たちの売掛金や売掛金の研究開発、その他の流動負債の変化に反映されている。
今まで、私たちの運営資金は主に私たちの転換可能な優先株と転換可能な手形の売却と発行、そして私たちの初公募株で私たちの普通株を売却して発行した収益から来ています。設立以来、私たちは販売を許可された製品もなく、製品販売から何の収入も得ていない。規制部門の1つ以上の候補製品の承認を得て、私たちの製品を商業化したり、第三者と協力協定を締結したりするまで、私たちが開発したどの候補製品からも収入は得られないと予想されます。治療製品開発に関連する多くのリスクや不確実性により、候補製品を開発して商業化することができない限り、私たちは決して利益を達成したり、維持したりすることはできないかもしれません。私たちの候補製品を販売することから相当な収入を得ることができる前に、もしあれば、公開または私募株式発行または債務融資、信用またはローン手配、潜在的な他の資本源、例えば第三者との協力または許可手配または他の戦略取引、またはそのうちの1つまたは両方の組み合わせによって、私たちの運営に資金を提供したい
22
カタログ表
より多くの資金源がありますもし私たちが必要に応じて、または魅力的な条項で十分な資金を得ることができない場合、私たちは、私たちの研究開発活動の一部または全部を大幅に延期、減少または廃止すること、製品の組み合わせの拡張または商業化努力、私たちの候補製品に知的財産権を付与すること、無担保資産を売却すること、私たちの新たな戦略的計画および取引を削減または終了すること、またはこれらの組み合わせを要求される可能性があり、いずれも、私たちの業務、運営結果、財務状況、および/または私たちが予定義務に資金を提供する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。“経営陣の財務状況と経営成果の議論と分析を参照−流動資金と資本資源“下だ。
我々は第三者契約開発·製造組織(CDMO)を用いて，我々の候補製品開発過程において我々の臨床前と臨床材料を製造·供給し，第三者契約研究組織(CRO)を用いてわれわれの臨床試験と臨床前研究を行った。私たちは、少なくとも私たちの資源と運営が内部製造能力に投資するのに十分な規模に達するまで、似たような契約資源を使用して私たちの製品を商業化する予定だ。各CDMOの条項および条件は、それぞれの製造およびプロビジョニングプロトコルで定義される。
経営成果の構成部分
運営費
私たちの運営費用には研究と開発費用と一般と行政費用が含まれています。
研究開発費
私たちの研究開発費用には、製造と技術運営、CROに支払う臨床前と臨床費用、用品、衛生当局の届出、技術許可証と進行中の研究開発(IPR&D)資産、および従業員関連コストと分配された施設および他の運営コストからなる間接コストが含まれる。
私たちは研究開発コストが発生している間にすべての研究開発コストを支出する。著者らは同時に複数の研究開発プロジェクトに従事しているため、著者らはプロジェクト段階、臨床段階或いは臨床前段階によって著者らの直接コストを追跡している。我々の間接コストは，いずれの計画とも直接バンドルされるのではなく，複数の計画に配置されているため，特定の計画の間接コストを追跡することはない.
私たちは、私たちの任意の候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得るために必要な努力の性質、時間、見積もりコストを合理的に決定することができない。開発後期にある候補製品は通常，初期段階の製品よりも高い開発コストを持つ。私たちは、予測可能な未来に、私たちが私たちの候補製品の開発に関連する研究と開発活動に投資し続けるにつれて、私たちが臨床試験を開始するにつれて、私たちが臨床試験を成功させた任意の候補製品のために規制承認を求めるに従って、私たちの製品ラインを拡大するにつれて、私たちの知的財産権の組み合わせを維持、拡大、保護し、実行することに伴い、私たちはより多くの人員を募集して私たちの研究開発を支持することによって生じる費用は、私たちの研究開発費用は予測可能な未来に大幅に増加すると予想される。
必要な臨床研究を行い、監督部門の許可を得る過程は高価で時間がかかり、著者らの候補製品の開発成功も非常に不確定である。以下の要因により、私たちの研究開発費は大きく異なる可能性があります
23
カタログ表
我々の任意の候補製品の開発に関連するこれらの変数のいずれかの結果が変化し、候補製品開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させることが可能である。
一般と行政費用
私たちの一般的かつ行政的費用は、主に従業員に関連するコストおよび外部サービスの費用を含み、法律、人的資源、監査および会計サービス、および研究開発費に含まれない施設および他の運営コストを含む。私たちは、予測可能な未来に、私たちの一般的かつ管理費用が増加し、拡大していく従業員と運営を支援し、臨床開発を通じて私たちの候補製品を推進することを予想している。また、取引所上場および米国証券取引委員会が要求する法律、監査、会計、規制および税務関連サービスの維持に関連する費用の増加、取締役および上級管理者の保険コスト、投資家および広報コスト、その他の行政および専門サービスを含む上場企業の運営に関連する追加コストを引き続き発生させる予定だ。
利子収入
利息収入には、私たちの現金、現金等価物、有価証券から稼いだ利息収入、および有価証券の割引増加に関連する制限的な現金および非現金利息収入が含まれる。
利子支出
利息支出には主に課税利息、債務割引償却、2023年2月に決済された転換可能な手形に関する発行コストが含まれています。
24
カタログ表
償還可能な転換可能優先株部分債務公正価値純変化
償還可能な転換可能な優先株部分債券の公正価値の純変化は、私たちのA-1シリーズの償還可能な転換可能な優先株に関連する償還可能な優先株部分資産と負債をその後再計量した時に記録された計量収益または損失を含む。我々は、それぞれ2023年7月と10月にA-1シリーズの転換可能優先株の第2回と第3回の決算を発行するまで、転換可能な優先株部分の資産と負債の公正価値を再計量した。
派生負債の公正価値変動
デリバティブ負債の公正価額の変動は、転換社債に係るデリバティブ負債のその後の再測定に計上された測定損失です。デリバティブ負債の適正価額は、 2023 年 2 月に転換により決済されるまでの間、再測定しました。
転換社債の消滅損失
転換社債消滅損失は、 2023 年 2 月に当社社債を A—2 シリーズ償還可能な転換優先株式に転換した際に実現した損失です。
その他の収入，純額
その他の利益 （ 費用 ） は、主に 2023 年 2 月に発行されたシリーズ A—1 償還可能な転換優先株式に関連して発行された償還可能な優先株式トランシェ債務に割り当てられた費用と外貨損益で構成されています。
行動の結果
2024 年 3 月期と 2023 年 3 月期の比較
各期間の業績は、下表のとおりです （ 千単位 ） 。
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|||
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
$ |
30,503 |
|
|
$ |
12,562 |
|
|
$ |
17,941 |
|
一般と行政 |
|
|
10,303 |
|
|
|
2,685 |
|
|
|
7,618 |
|
総運営費 |
|
|
40,806 |
|
|
|
15,247 |
|
|
|
25,559 |
|
運営損失 |
|
|
(40,806 |
) |
|
|
(15,247 |
) |
|
|
(25,559 |
) |
利子収入 |
|
|
5,005 |
|
|
|
105 |
|
|
|
4,900 |
|
利子支出 |
|
|
— |
|
|
|
(1,604 |
) |
|
|
1,604 |
|
償還可能転換社債の公正価値の純変動 |
|
|
— |
|
|
|
(58 |
) |
|
|
58 |
|
派生負債の公正価値変動 |
|
|
— |
|
|
|
6,453 |
|
|
|
(6,453 |
) |
転換社債の消滅損失 |
|
|
— |
|
|
|
(2,316 |
) |
|
|
2,316 |
|
その他の収入，純額 |
|
|
(10 |
) |
|
|
(80 |
) |
|
|
70 |
|
純損失 |
|
$ |
(35,811 |
) |
|
$ |
(12,747 |
) |
|
$ |
(23,064 |
) |
25
カタログ表
研究開発費
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|
|
|
||||||
直接コスト： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
製造 · 技術業務 |
|
$ |
13,711 |
|
|
$ |
5,997 |
|
|
$ |
7,714 |
|
前臨床 · 臨床 |
|
|
3,023 |
|
|
|
776 |
|
|
|
2,247 |
|
コンサルタント等外部サービス |
|
|
1,223 |
|
|
|
433 |
|
|
|
790 |
|
許可証料 |
|
|
150 |
|
|
|
465 |
|
|
|
(315 |
) |
間接コスト： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
従業員関連のコスト |
|
|
8,395 |
|
|
|
3,522 |
|
|
|
4,873 |
|
設備費その他の運営費 |
|
|
4,001 |
|
|
|
1,369 |
|
|
|
2,632 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
30,503 |
|
|
$ |
12,562 |
|
|
$ |
17,941 |
|
研究開発費は、 2024 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間と 2023 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間、それぞれ 3050 万ドルと 1260 万ドルでした。この期間の研究開発費の 1，790 万ドルの増加は、主に以下の原因によるものです。
上記研究開発費の増加は許可費用が30万ドル減少して部分的に相殺され、これは主に2023年3月31日に2023年NCI許可を締結した後の前払い費用の計上に関係しているが、2024年3月31日までの3ヶ月間に類似した新許可はない。
一般と行政費用
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|
|
|
||||||
従業員関連のコスト |
|
$ |
5,474 |
|
|
$ |
1,324 |
|
|
$ |
4,150 |
|
対外サービス |
|
|
3,597 |
|
|
|
1,179 |
|
|
|
2,418 |
|
設備費その他の運営費 |
|
|
1,232 |
|
|
|
182 |
|
|
|
1,050 |
|
一般と行政費用総額 |
|
$ |
10,303 |
|
|
$ |
2,685 |
|
|
$ |
7,618 |
|
2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間、一般と行政費用はそれぞれ1030万ドルと270万ドル。その間一般的で行政費用が760万ドル増加しました主な理由は
26
カタログ表
利子収入
2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間、利息収入はそれぞれ500万ドルと10万ドルだった。490万ドルの増加は、主に私たちの現金、現金等価物、制限された現金、有価証券の利息収入の増加によるものであり、これは、2023年11月に初公募株を行うことにより、2024年3月31日までの3ヶ月間の残高が増加したためである。
利子支出
2023年3月31日までの3ヶ月間、私たちが2023年2月に転換決済した転換可能な手形に関する利息支出は160万ドルだった。2024年3月31日までの3ヶ月間、利息支出は記録されていない。
償還可能な転換可能優先株部分債務公正価値純変化
私たちが2023年2月に署名したAシリーズ協定に関連する償還可能な優先株部分債券の公正価値の純変化は、2023年3月31日までの3ヶ月で10万ドルの純損失を出したが、これは主に、私たちA-1シリーズの償還可能な転換可能優先株関連株の公正価値の変化により、2023年10月に決算された一部の債務負債の公正価値の増加によるものである。2023年7月に決算された一部の債務資産の公正価値は、その間に実質的な変化はなかった。
派生負債の公正価値変動
2023年3月31日までの3ヶ月間、私たちの転換可能な手形に関連する派生債務の公正価値は650万ドルに変化した。この変化は主に私たちの転換可能な手形が2023年2月にA-2シリーズの転換可能な優先株に転換されたためだ。
転換社債の消滅損失
2023年3月31日までの3カ月間、転換可能手形の終了損失は230万ドルだった。2023年2月、転換可能手形は1株10.18ドルの転換価格でA-2シリーズの転換可能優先株の株式に転換し、当時の転換可能手形の帳簿価値と派生債務を超え、清算時に損失を出した。
その他の収入，純額
2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の他の収入(支出)純額はそれぞれ10，000ドルと80，000ドルであり、これは主に発生したコストと、2023年2月に発行されたA-1シリーズ償還可能優先株に関連する償還可能な優先株部分債券に割り当てられたコストによるものである。
流動資金と資本資源
私たちの設立以来、私たちの運営資金は主に普通株の売却と発行の収益と、転換可能な優先株と転換可能な手形の売却と発行の収益から来ています。これまで、私たちは重大な損失と運営キャッシュフローが負の状況が発生してきた。2024年3月31日現在、私たちは3.759億ドルの利用可能な現金と現金等価物と有価証券を持っており、運営に資金を提供することができ、累計赤字は1.81億ドルである。
私たちは、私たちが計画している1つ以上の候補製品の継続開発を支援するために、予測可能な未来に重大な運営損失が続くことを予想している。私たちの現在の運営計画によると、2024年3月31日現在、私たちの既存の現金と現金等価物および有価証券は、2026年までの運営資本と資本支出需要を満たすのに十分になると予想される。私たちは私たちの現在の仮定に基づいてこの推定をしたが、これは間違っていることが証明されるかもしれないし、私たちは私たちが予想していたよりも早く私たちが利用できる資本資源を枯渇させるかもしれない。
27
カタログ表
将来の資金需要
医薬製品の研究、開発、製造、供給と商業化に関連する多くのリスクと不確定性のため、私たちは私たちの運営資本需要の正確な金額を見積もることができない。私たちの未来の資金需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
設立以来、私たちは販売を許可された製品もなく、製品販売から何の収入も得ていない。規制部門の1つ以上の候補製品の承認を得て、私たちの製品を商業化したり、第三者と協力協定を締結したりするまで、私たちが開発したどの候補製品からも収入は得られないと予想されます。製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、私たちは私たちの候補製品を開発して商業化することができなければ、大量の追加資本を調達し続ける必要があるかもしれません。私たちの現在の運営計画によると、私たちの既存の現金と現金等価物および有価証券は、簡明な財務諸表の発表後少なくとも今後12ヶ月以内に私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。しかしながら、相当な製品収入を生成することができる前に、もしあれば、公開または私募株式発行または債務融資、債権者ローン手配、第三者との協力または許可手配または他の戦略取引のような潜在的な他の資本源、またはこれらの資金源の1つまたは複数の組み合わせによって、私たちの運営に資金を提供することが予想される。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは期待よりも早く利用可能な資本資源を利用することができる。予測可能な未来に、私たちは引き続き多くの資源を投入する予定だ。
もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、所有権権益は大幅に希釈される可能性があり、このような証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが債務や優先株融資を通じて追加資本を調達すれば、私たちは私たちが具体的な行動を取る能力を制限する契約の制限を受け、例えば私たちの業務を制限し、私たちの留置権の発生、追加債務の発行、配当金の支払い、私たちの普通株の買い戻し、いくつかの投資または合併、合併、許可、または資産売却取引に従事する能力を制限するかもしれない。もし私たちが第三者との協力、許可協定、戦略取引、または他の同様の手配を通じて資金を調達すれば、私たちは本来自分で開発とマーケティングを望んでいた候補製品を開発とマーケティングする権利を与える必要があるかもしれない。私たちは必要な時に受け入れ可能な条件や私たちが私たちの業務計画を支援するのに十分な資金を得ることに成功する保証はありません。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で十分な資金を得ることができない場合、私たちは、私たちの研究と開発活動の一部または全部を大幅に延期、減少または廃止すること、製品の組み合わせの拡張または商業化努力、知的財産権を私たちに権限を与える候補製品の販売、無担保資産の売却、新しい戦略的配置および取引の削減または終了、またはこれらのいずれかの組み合わせが、私たちの製品に重大な悪影響を及ぼす可能性がある
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カタログ表
私たちの業務、経営結果、財務状況、および/または私たちは予定の義務に資金を提供する能力にタイムリーまたは根本的に影響を与えることができません。私たちが経営を続ける能力は、これらの計画を成功させ、資金源を確保し、最終的に利益運営を実現できるかどうかにかかっている。
キャッシュフロー
次の表は、各時期のキャッシュフロー(千単位)をまとめたものである
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動用の現金 |
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(30,146 |
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$ |
(14,063 |
) |
投資活動用の現金 |
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(293,956 |
) |
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(619 |
) |
融資活動のための現金 |
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(104 |
) |
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71,575 |
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現金、現金等価物、および制限的現金純増加 |
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$ |
(324,206 |
) |
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$ |
56,893 |
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経営活動
2024年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された現金は3010万ドルで、主な原因は私たちの純損失3580万ドルだったが、370万ドルの非現金調整と200万ドルの運営資本減少によって部分的に相殺された。非現金調整には、主に390万ドルの株式ベースの報酬、130万ドルの使用権資産の償却、60万ドルの減価償却、20万ドルの主にいくつかの発展マイルストーンの実現に関する研究と開発の買収が含まれており、一部は売却可能な証券の230万ドルの純増益によって相殺されている。運営資本の200万ドルの減少は主に臨床、研究と開発費用の330万ドルの増加、および売掛金の270万ドルの増加によるものであり、主に製造と技術運営、臨床前と臨床外部サービスおよび従業員関連費用に関する研究と開発費用の増加であるが、計算すべき費用とその他の流動負債が320万ドル減少し、主に課税年度ボーナスの支払い、前払い費用およびその他の流動資産の40万ドルの増加、および経営賃貸負債の40万ドルの減少によるものであり、部分的にこの減少を相殺した。
2023年3月31日までの3カ月間、経営活動で使用された現金は1，410万ドルであり、これは主に純損失1，270万ドル、非現金調整130万ドル、私たちの運営資本が10万ドル増加したためである。非現金調整は主に私たちの転換可能な手形に関連する派生債務の公正価値の変化による650万ドルの収益を含み、一部は2023年2月に私たちの未償還転換手形の修正と私たちのA-2シリーズの償還可能な優先株株に転換された230万ドルの弁済損失によって相殺され、160万ドルの非現金利息支出は主に私たちの転換可能な手形の追加発行と関係があり、50万ドルの使用権資産の償却がある。現在行われている研究と開発の50万ドルを買収することは、主に2023年のNCI許可証に入る際に蓄積された前払い費用とある開発マイルストーンの実現に関する費用と関係があり、減価償却20万ドル、私たちのA-1シリーズの償還可能な優先株に関する一部の債務公正価値変化純額10万ドルである。運営資本の10万ドル増加は主に支払い時間による売掛金の270万ドルの減少と、売掛金とその他の流動負債の80万ドルの減少であり、主な原因は年度ボーナスの支払い、経営リース負債の40万ドルの減少、その他の資産の20万ドルの増加であり、主に臨床試験サービスが支払う保証金と関係があるが、主に契約製造サービスに関する研究と開発費用の増加により臨床と研究開発費が300万ドル増加することを計算すべきであり、部分的にこの増加を相殺した。臨床前と臨床外部サービスと人員費用及び前払い費用とその他の流動資産は100万ドル減少した。
投資活動
2024年3月31日までの3ヶ月間、投資活動のための現金は2.94億ドル、有価証券の購入2.923億ドル、私たちの研究·開発活動のための設備130万ドル、私たちの新しいオフィスのための賃貸と家具の購入、現在行われている研究·開発の30万ドルを購入することが含まれており、私たちのライセンス契約に関連する費用が含まれている。
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カタログ表
2023年3月31日までの3ヶ月間、投資活動のための現金は60万ドルで、私たちの研究·開発活動のための設備の購入50万ドルと、私たちのライセンス契約に関連する費用が含まれている10万ドルが含まれています。
融資活動
2024年3月31日までの3カ月間、融資活動のための現金は10万ドルで、初公募株(IPO)コストの支払い延期も含まれている。
融資活動が提供する現金は2023年3月31日までの3カ月間で7160万ドルで、主にA-1シリーズの償還可能優先株を発行する純収益6810万ドルと転換可能手形を発行する純収益350万ドルを含み、うち220万ドルは関連側から来ている。
表外手配
私たちは現在、本報告書に記載されている間に、米国証券取引委員会規則および規定で定義された表外手配もない。
契約義務と約束
賃貸借証書
オフィスと実験室スペースを含む施設のレンタル手配を締結しました。レンタル期間は2031年3月31日までです。2024年3月31日まで、私たちの固定賃貸支払い債務総額は4680万ドルで、そのうち170万ドルは12ヶ月以内に支払うべきです。
許可協定
私たちの契約義務は私たちの未来の流動性とキャッシュフローに影響を及ぼすと予想される。研究機関パートナーとのライセンス契約によると、いくつかのマイルストーンの完成と実現に成功したときにお金を支払い、そのような許可が含まれている製品を販売する際に印税を支払う必要があります。この支払いは将来の事件に依存しないため、許可料の下の支払い義務は計算負債に記入される。ライセンス契約下の残りの支払い義務は、指定された開発、臨床、規制、およびビジネスマイルストーンを達成したかどうかのような未来のイベントに依存します。このような将来のマイルストーン支払いの時期はある程度不明であり、2024年3月31日現在、私たちはこれらの費用を私たちの濃縮貸借対照表に組み入れていない。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
経営陣による我々の財務状況と経営結果の検討·分析は、米国公認会計原則(GAAP)に基づいて作成された我々の財務諸表に基づいている。これらの財務諸表を作成するには、財務諸表日に報告された資産および負債の報告金額およびまたは有資産および負債の開示、および報告期間内に発生する報告費用に影響を与えるために、推定および仮定を行う必要がある。我々の見積もりは，我々の歴史的経験と，当時の状況では合理的な様々な他の要因に基づいており，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではないように見える。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性があり、そのような違いは、いずれも実質的である可能性がある。
2023年12月31日現在のForm 10-K年度報告書に記載されている“財務状況と経営結果の検討と分析--キー会計推定”に記載されている場合と比較して、我々のキー会計推定は実質的に変化していない。
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カタログ表
新興成長型企業と小さな報告会社の地位
私たちは2012年のJumpStart Our Business Startups Act(JOBS法案)で定義されているように“新興成長型会社”です。“雇用法案”によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、“雇用法案”公布後に発表された新たなまたは改正された会計基準の採用を延期することができる。私たちは、私たち(I)がもはや新興成長型企業または(Ii)が“雇用法案”に規定されている延長移行期間から撤退することを明確かつ撤回できないまで、この延長された移行期間を使用して、新しい会計基準または改正会計基準を遵守することを選択することを選択した。したがって、我々の財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。
“取引法”の定義によると、私たちも“小さな報告会社”です。私たちがもう新興成長型会社ではなくても、私たちは規模の小さい報告会社であり続けるかもしれない。私たちは、規模の小さい報告会社が入手可能ないくつかの比例して開示された情報を利用して、これらの比例開示された情報を利用することができ、私たちの非関連会社が保有する投票権および非投票権普通株の時価が第2四半期の最終営業日に2.5億ドルを下回るか、または最近終了した会計年度の年収が1.00億ドル未満であり、非関連側が保有する投票権および非投票権普通株の市場価値が第2四半期の最終営業日に7.00億ドルを下回る限り、これらの比例開示情報を利用することができる。
最近の会計声明
より多くの情報については、本四半期報告10-Q表第1項の簡明財務諸表付記2を参照されたい。
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カタログ表
項目3.数量化市場リスクに関する定性的と定性的開示
我々は小さな報告会社であり、1934年に改正された“証券取引法”(“取引法”)下の第12 b-2条規則及びS-K法規第10(F)(1)項の定義に基づいて、本項の情報を提供する必要はない。
プロジェクト4.CO制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
2024年3月31日現在、経営陣は、我々の最高経営責任者及びCEOの参加及び監督の下で、1934年に改正された証券取引法(The Exchange Act)第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条に規定された規則に適合する開示制御及び手続を評価している。この評価に基づき、我々のCEOおよび最高財務官は、以下の財務報告の内部統制に大きな弱点があるだけで、2024年3月31日現在、我々の開示制御および手順は、取引法に基づいて提出または提出された報告で開示しなければならない情報が、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告され、これらの情報が蓄積され、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、我々の経営陣に伝達されると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2024年3月31日までの四半期内に、財務報告の内部統制(取引法ルール13 a-15(F)および15 d-15(F)の定義による)には何の変化もなく、これらの変化は私たちの内部統制財務報告に大きな影響を与えたり、合理的に大きな影響を与えたりする可能性がある。
2022年12月31日現在と2022年12月31日現在の年次財務諸表を作成したところ、財務報告の内部統制の設計と操作における制御欠陥が発見され、これらの欠陥は重大な弱点となり、2024年3月31日現在も救済されていない。重大な欠陥は財務報告内部制御の欠陥または欠陥の組み合わせであり、私たちの財務諸表の重大なミス報告が合理的な可能性があり、適時に防止または発見できないようにする。
財務報告の内部統制において発見された重大な弱点は、(1)適切な技術知識レベルを有する人員が不足しており、有効な財務報告内部統制のための適切な環境を作ることができないこと、(2)有効なリスク評価プログラムの不足、(3)口座調整と日記録の適切な分割審査の役割を支援するための本格的なプログラムおよび制御活動の不足、および(4)制御プロセスおよび関連会計政策およびプログラムの監視とコミュニケーションの欠如に関する。
これらの重大な弱点を補うために、財務プロセスや統制を審査·記録するための措置を実施しており、財務報告の内部統制を改善し、監督役を含む適切な資源を財務部門に雇用するための政策や手順を正式に決定している。
私たちはこれらの努力が財務報告に対する内部統制を改善すると信じているが、私たちの救済措置の設計と実施はまだ進行中であり、持続的な財務報告期間内に私たちの内部統制の設計と運営の有効性を検証し、テストする必要がある。私たちが取っている行動は進行中の上級管理職の審査と監査委員会によって監視されている。私たちが救済作業を終え、その後その有効性を評価するまで、私たちが取っている手順が財務報告の内部統制における私たちの大きな弱点を完全に修復するかどうかは結論できない。
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カタログ表
第II部--残業彼女の情報は
項目1.法律規定法律手続き。
私たちは現在どんな実質的な法的手続きの当事者でもない。しかし、正常な業務過程で、私たちは時々法的手続きに巻き込まれるかもしれない。結果にかかわらず、弁護と和解コスト、管理資源の移転、負の宣伝、名声損害などの要素により、訴訟は私たちに実質的な悪影響を与える可能性があり、有利な結果が得られる保証はない。
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カタログ表
第1 A項。リスク要因です
私たちの普通株に投資する株は高度な危険と関連がある。当社の普通株式に対する投資決定の前に、以下のリスクおよび不確実性、および本Form 10-Q四半期報告書に含まれる他の情報、ならびに“経営陣の財務状況および経営結果の検討および分析”および本Form 10-Q四半期報告書に含まれる他の監査された財務諸表および関連注釈を慎重に考慮しなければなりません。以下に説明する危険は私たちが直面している唯一の危険ではない。以下のようないかなるリスクが発生しても、あるいは私たちが現在知らない、あるいは私たちが現在どうでもいいと考えている他のリスクおよび不確定要素は、私たちの業務、財務状況、名声、または経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。この場合、私たちの普通株の取引価格は下がる可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。
私たちの限られた経営歴史、財務状況、追加資本需要に関するリスク
我々は臨床段階のバイオテクノロジー会社であり，設立以来大きな損失が発生しており，予見可能な将来にも損失が予想される。私たちは商業販売が許可されていない製品は、決して達成されたり、利益を維持したりしないかもしれない。
私たちは臨床段階のバイオテクノロジー会社で、運営の歴史は限られている。バイオテクノロジー製品開発は投機性の強い仕事であり、大きなリスクに関連している。私たちが2019年12月に設立されて以来、私たちはすでに重大な損失が発生して、いかなる製品も商業販売のために許可されておらず、製品販売から何の収入も発生していません。私たちの運営は主に私募転換可能優先株、転換可能な本チケット、私たちの普通株の初公開発行によって融資され、予測可能な未来に重大な損失が生じることが予想されます。あれば、商業化された製品を所有し、製品販売から収入を得るのに数年かかると予想される。2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ3580万ドルと1270万ドルだった。2024年3月31日現在、私たちの累計赤字は1.81億ドルです。私たちの損失は主に私たちの研究と開発活動に関連する費用、私たちの臨床と臨床前開発活動、そして私たちのプラットフォーム技術(例えばCD 2プラットフォーム)の建設、そして私たちの運営に関連する一般的かつ行政コストから来ている。
私たちは大量の財務資源と努力を投入して、私たちの組織を構築し、研究と開発を行い、潜在的な候補製品を確定し、開発し、臨床前研究と臨床試験を実行し、私たちのプラットフォーム技術を確立し、強化し、私たちの会社、業務計画、私たちの知的財産権の組み合わせを構築し、維持し、保護し、資金を調達し、これらの業務に一般的かつ行政的な支持を提供する。私たちは臨床開発の初期段階にあり、私たちの候補製品の開発と商業化はまだ完了していません。
私たちは、予見可能な未来に、私たちが研究開発力を拡大し、私たちのプラットフォーム技術の能力を拡大し、臨床試験と臨床前研究を行い、規制機関に私たちの候補製品を承認して商業化し、上場企業として運営することを求めて、私たちの費用と運営損失は引き続き大幅に増加すると予想している。私たちは私たちの支出が引き続き大幅に増加すると予想している
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カタログ表
利益を実現し、維持するために、著者らは成功的に識別、開発、成功した臨床試験を行い、監督部門の許可を得て、最終的に相当な収入を生む製品を商業化、製造と供給しなければならない。これは著者らが一連の挑戦的な活動の中で成功することを要求し、著者らの候補製品の臨床試験と臨床前研究を完成し、引き続きより多くの候補製品を発見と開発し、臨床試験を成功させた任意の候補製品のために監督管理の許可を得、製造プロセスと方法を開発し、技術と製造プロセスを第三者製造サイトネットワークに移すプロセスを設計と実施し、必要な品質管理を確立し、現在の良好な製造規範(CGMP)の準備を確保し、マーケティング能力を確立し、任意の製品を商業化し、最終的に任意の製品を販売する。私たちは決してこのようなすべての活動で成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するのに十分な収入を生むことができないかもしれない。たとえ私たちが確かに利益を達成したとしても、私たちは収益性を維持できないかもしれないし、外部の私たちの収益性に対する期待を達成できないかもしれない。もし私たちが収益性を達成したり維持したりすることができなければ、私たちの収益性に対する外部の期待に達することができなければ、私たちの普通株の価格は大きな悪影響を受ける可能性がある。
製薬やバイオテクノロジー製品や薬物開発に関連する多くのリスクや不確実性，候補細胞治療製品の開発を含むため，費用を増加させる時間や金額，あるいは私たちがいつ利益を達成できるかどうかを正確に予測することはできない。米国食品医薬品局(FDA)や同様の外国の規制機関が現在の予想に基づいて検討することを求めている場合、または私たちの臨床試験や任意の候補製品の開発に遅延が生じた場合、私たちの費用は増加する可能性があり、商業収入はさらに延期され、より不確実になる可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす。
私たちの限られた経営の歴史は私たちの将来性と成功の可能性を評価することを難しくするかもしれない。
私たちは臨床段階のバイオテクノロジー会社で、運営履歴が限られていますので、それに基づいて私たちの業務と将来性を評価することができます。2019年12月の設立以来、私たちのすべての資源と努力を私たちの組織構築に投入して、許可技術、私たちのプラットフォーム技術の構築、潜在的な候補製品の決定と開発、状況に応じて臨床試験と臨床前研究を開始し、製造プロセスと方法を開発し、技術と製造プロセスを第三者製造サイトネットワークに移行するプロセスの設計と実施、重要な試薬と最終製品の供給を確保し、臨床試験と最終商業化を支援し、組織と会社員、業務計画、私たちの知的財産権の組み合わせを確立、維持、保護し、資金を調達し、これらの業務に一般的かつ行政的な支援を提供する。私たちのすべての候補製品は臨床開発または臨床前開発段階にあり、私たちはまだ私たちがどのような後期または登録臨床試験を成功させ、監督部門の許可を得て、商業規模の製品を製造し、あるいは第三者代表が私たちを配置して、あるいは成功した製品の商業化に必要な販売とマーケティング活動を行うことができることを証明していません。また、様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は異なる時期に大幅に変動し続け、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。したがって、あなたが私たちの未来の成功や生存能力に対するどんな予測も、私たちがもっと長い運営歴史を持っている時のように正確ではないかもしれない。
また、私たちは予見できない費用、困難、合併症、遅延と他の既知と未知の要素とリスクに遭遇する可能性があり、これらはすべて臨床段階の会社が急速に発展する分野でよく遭遇する。私たちはまた、研究に集中している会社からビジネス活動を支援できる会社に転換する必要があるかもしれない。私たちがこれらのリスクや困難に十分に対応できない場合、あるいはそのような移行を成功させることができれば、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは事業に資金を提供するために追加的な資金が必要になるだろう。もし私たちが必要な時や受け入れ可能な条件で資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発計画、商業化努力、または他の運営を延期、減少、またはキャンセルさせることを余儀なくされるかもしれない。
臨床試験と臨床前研究を含む生物技術製品を開発することは、非常に時間がかかり、高価と不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。設立以来、私たちの運営は大量の現金を消費し、私たちの持続活動に関連する費用は引き続き増加し、特に私たちが進行·計画中の臨床前研究と臨床試験を行い、規制を求めている場合には
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カタログ表
私たちの現在の候補製品と私たちが開発または他の方法で得られる可能性のある未来の候補製品を承認する。また、私たちの候補製品が開発と商業化の過程で進展するにつれて、私たちは許可者と他の第三者に記念碑的な支払いを支払う必要があり、私たちはこれらの第三者から私たちの候補製品または私たちの臨床製品を生産するための特定の独自製品の内部許可を得て、リリー·スタンフォード一次大学(Stanford University)、国立癌研究所(NCI)、オックスフォード生物医学会社の取締役会を含む。私たちの1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されても、任意の承認された候補製品の商業化に関連するコストは、製造および供給コスト、販売およびエンドツーエンド供給チェーン管理インフラの確立に関連するコストを含むことが予想される。私たちはこれまで主に個人融資と最近完成した初公募株を通じて私たちの運営に資金を提供してきた。私たちが行っている活動に関連する費用は引き続き増加すると予想され、特に私たちは臨床と臨床前開発と私たちの候補製品の開発と製造を継続し、私たちのプラットフォーム技術の開発と強化を続け、より多くの臨床試験と臨床前研究を開始し、より多くの候補製品を決定し、開発し続ける。
また、いずれかの候補製品が規制部門の承認を得た場合、製品製造、マーケティング、販売、および治療場所と製造場所との間のエンドツーエンド供給チェーン管理に関する巨額の商業化費用が発生することが予想される。また、初公募を完了した後、上場企業として運営しており、追加コストを招き続けることが予想されている。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を調達できなければ、私たちは私たちの研究開発計画や将来の規制承認や商業化努力の延期、減少、または廃止を余儀なくされる可能性がある。
私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは期待よりも早く利用可能な資本資源を利用することができる。私たちの現在知られていない多くの要素のため、私たちの運営計画と私たちの現金資源に対する他の需要は変化する可能性があり、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれません。潜在的な協力、ライセンス、および他の同様の手配を含む、公的またはプライベートエクイティまたは債務融資または他の資本源を通じて。私たちはまた未来に日和見主義に基づいてもっと多くの資金を集めるかもしれない。予測可能な未来に、私たちは引き続き多くの資源を投入する予定だ。また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。より多くの資金を得ようとすることは、私たちの経営陣の日常活動への注意をそらす可能性があり、これは候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの未来の資本需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
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カタログ表
私たちが追加資金を調達する能力は金融、経済、政治、そして市場状況、そして他の要素に依存し、私たちはこれらの要素をコントロールできないか、あるいは限られているかもしれない。私たちがより多くの資金を調達する能力は、潜在的な世界経済状況の悪化や最近の米国や世界各地の信用·金融市場の中断や変動の悪影響を受ける可能性がある。私たちが必要な時、私たちが受け入れられる条件で、あるいは追加的な資金が全くない。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で必要な資本を得ることができない場合、あるいは根本的にできない場合、これは私たちの製品開発計画、将来の商業化努力、または他の運営を延期、制限、減少、または終了させる可能性がある。候補製品の研究、製品開発、商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの運営資金需要の時間や金額を予測することができず、いつ、または利益を維持できるかどうかを予測することもできない。
したがって、私たちは私たちの業務目標を達成するために追加的な融資に依存し続ける必要があり、私たちは受け入れ可能な条項で十分な追加融資を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。
追加資本の調達は私たちの株主に希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。
これまで、私たちが相当な製品収入を生成することができれば、私たちは、私たちの既存の現金と現金等価物、任意の未来の株式または債務融資、および任意の未来の許可または協力によって受信された前金、マイルストーン、および特許使用料(もしあれば)を使用して、私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは約束された外部資金源を持っていない。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、私たちの普通株式所有者としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、このような発行の可能性は私たちの普通株の取引価格を低下させるかもしれない。債務融資および優先持分融資(実行可能であれば)は、固定支払い義務の増加をもたらす可能性があり、追加債務を招く、資本支出を招く、配当金または取得、売却が可能かもしれない知的財産または資産を制限または制限する契約など、いくつかの合意に関連しており、これは、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、供給または許可手配によってより多くの資金を調達する場合、私たちは、私たちの知的財産権、技術、将来の収入流、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれない、または私たちに不利である可能性があり、および/または普通株式価値を低下させる可能性のある条項で許可証を付与しなければならないかもしれない。私たちはまたより早い段階で協力者や他の人との手配を通じて資金を求めることを要求されるかもしれないが、そうでなければ望ましいだろう。これらの状況のいずれも、私たちの業務、経営業績、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
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カタログ表
私たちの許可協定の大量の債務は私たちの株主に希釈される可能性があり、私たちの現金資源を枯渇させるかもしれないし、支払い義務を履行するために債務を発生させる可能性がある。
私たちの許可合意については、このような合意の相手側は、いくつかの事件が発生したときに大量または対価格を得る権利があるという手配を達成した。例えば、スタンフォード大学とのライセンス契約条項によると、年間10万ドルにのぼる年間ライセンス維持費に加えて、特定の知的財産権、臨床、規制、ビジネスマイルストーン事件を実現する際に1200万ドルまでのマイルストーン支払いを要求される可能性があります。また、このライセンス契約により、純売上高に低い1桁パーセント印税を支払う義務があります。スタンフォード大学には私たちが指定された割合で再許可する権利から得られた非特許権使用料収入の一定の割合を支払う義務があります。
さらに、私たちがOxford Biomedicaと達成した臨床および潜在的な商業用途のためのレンチウイルスベクターの製造と供給の許可協定によると、私たちのFiri-CELおよびCRG-023計画の下でいくつかの開発、規制、およびビジネスマイルストーンが達成された場合、私たちは1430万ドルまで支払う必要があるかもしれない。また、オックスフォードプロトコルによって生成された製品の純売上高に低い一桁パーセント印税を支払う義務があります。また、2022年と2023年にNCIと締結されたライセンス契約の条項によると、これらの協定によると、特定の特許権の下で独占的な世界特許使用料許可を取得し、このようなライセンス特許がカバーする製品を研究、開発、商業化するために、特定の知的財産権、臨床、ビジネスマイルストーン事件を実現する際にそれぞれ1800万ドルおよび1780万ドルのマイルストーン支払い、NCIからライセンス特許権を含む製品の純売上高の低い桁パーセント印税を取得することが要求される可能性がある。さらに、NCIとの各ライセンス契約の条項によれば、優先審査証明書(PRV)が付与された場合、PRVの販売、譲渡、またはレンタル時にNCIに少なくとも500万ドルを支払うか、またはPRVがFDAに提出されたときにNCIに50万ドルを支払う義務がある。
私たちがこれらのお金を支払う義務を履行するために、もしそれらがトリガされた場合、私たちは株式または転換可能な債務証券を発行する必要があるかもしれません。これは私たちの株主に希釈されるかもしれません。あるいは私たちは既存の現金と現金等価物を使用したり、現金で支払う義務を生成したりする可能性があり、これは私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。また、これらの債務は、将来的に債券や株式証券を公開したり、第三者の信用限度額を取得したりする際に資金を調達する能力を阻害する可能性がある。
これらの合意の詳細については、2023年12月31日までの年間Form 10-Kの“ビジネスライセンス契約”と題する部分を参照されたい。
私たちの業務に関わるリスク
もし私たちが成功的に識別、開発、監督部門の承認を得て、最終的に私たちの現在または未来の任意の候補製品を商業化することができなければ、あるいはそうする過程で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの業務、財務状況、運営結果は重大な悪影響を受けるだろう。
私たちが承認した候補製品を販売することで収入を作ることができるかどうかは、少なくとも今後数年以内には起こらないと予想され、もしあれば、これは任意の候補製品の成功的な識別、開発、規制承認、最終商業化に大きく依存し、これは決して起こらないかもしれない。著者らはほとんどの努力と財政資源を投入して、現在の候補製品を獲得或いは許可し、臨床試験と臨床前研究を行った。私たちはどんな製品の販売からも収入を得たことがなく、私たちは監督部門の許可を得たり、適切な製品を商業化することができないかもしれない。私たちのすべての候補製品は大量の臨床開発、監督許可を必要とし、商業製造供給を含む十分な製造供給を確立し、そして私たちに商業組織を構築し、大量の投資と重大なマーケティング努力を行って、それから製品販売から任意の収入を得ることができるように要求するかもしれない。FDAや同様の外国規制機関の規制承認を得るまで、私たちは私たちの候補製品のマーケティングや普及は許可されておらず、私たちはいかなる候補製品の規制承認も得られないかもしれない。
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カタログ表
私たちの候補製品の開発成功はいくつかの要素に依存しますが、以下の要素に限定されません
もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは根本的に実現できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな悪影響を及ぼすだろう。
さらに、類似製品または隣接分野を開発する他の会社(遺伝子編集および遺伝子治療および同種細胞に基づく療法を含む)の臨床的または規制的挫折は、現在または将来の候補製品の臨床開発および規制経路に影響を与えるか、または私たちの技術の価値またはリスクの見方に悪影響を及ぼす可能性がある。
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2019年12月の設立以来，急速な運営成長を経験し，臨床試験の進展に伴い今後も増加が予想され，新製品候補製品の開発を進め，従業員数の増加に伴い開始した。もし私たちが私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちは私たちの業務目標を実行できないかもしれない。
2019年12月の設立以来、私たちは急速な成長を経験し、今後も成長が続くと予想されている。例えば、2019年12月31日現在、フルタイム従業員はおらず、2024年3月31日現在、約123人のフルタイム従業員に増加しています。また，重要である可能性のある第2段階臨床試験の候補製品を含む幅広い候補製品と発見計画の組み合わせを開発した。私たちの従業員の数と業務範囲は引き続き増加することを予想して、特に私たちが現在と未来の臨床試験と臨床前研究を継続し、IND研究を開始し、私たちの臨床運営を拡大し、私たちのプラットフォーム技術を拡大する場合。
私たちが予想している将来の成長を管理するために、私たちは引き続き私たちの管理、運営、財務システムを実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練します。非常に迅速で成長が予想される会社を管理することは非常に複雑であるため、私たちの製品ラインの拡張を管理したり、必要な追加人員を募集したりするために、従業員数や運営規模を効果的に拡大することができないかもしれません。私たちの業務の拡大に伴い、様々な戦略パートナー、サプライヤー、他の第三者とのより多くの関係を管理する必要があると予想されます。私たちの業務の拡張は巨大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある。
さらに、将来の成長は、より多くの従業員を決定、募集、統合、維持、インセンティブ、私たちの候補製品の臨床開発およびFDA審査プロセスを含む、より多くの従業員を決定、採用、統合、維持、インセンティブ、および私たちの運営、財務、管理制御、報告システム、および手続きを改善することを含む、経営陣のメンバーに重大な追加責任をもたらします。
私たちは現在、戦略、財務、業務発展と研究開発サービス、および規制審査と製造のいくつかの側面を含む、いくつかの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントに依存している。必要な場合には、独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスがタイムリーに提供される保証はなく、合格した代替者を見つけることも保証されない。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、あるいはコンサルタントや契約製造組織が提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、規制部門の候補製品の承認や他の方法で私たちの業務を進めることができないかもしれません。私たちは私たちが既存のコンサルタントを合理的な条件で管理したり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができるか、あるいは全く保証できないという保証はない。
私たちの候補製品が発表または予想される時間枠内で予想される開発マイルストーンまたは商業化を達成していない場合、これらの候補製品のさらなる開発または商業化は遅れる可能性があり、私たちの業務は損なわれるだろう。
私たちはすでに推定して、未来に各種の科学、臨床、製造、監督とその他の製品開発目標の完成時間を推定する可能性がある。これらのマイルストーンはすでにあり、将来的には、臨床試験および臨床前研究の開始または完成、データの読み出し、規制文書の提出、規制の承認を受けたり、他の商業化目標を達成したりすることへの期待が含まれる可能性がある。その中の多くのマイルストーンの達成は私たちがコントロールできることではないかもしれない。これらすべてのマイルストーンは、資本資源、制限と優先順位、開発活動の進捗と結果、重要な規制承認や行動の受け入れに関する仮定を含む様々な仮定に基づいており、これらの仮定は、マイルストーンの実現時間が私たちの推定と大きく異なることをもたらす可能性がある。もし私たちが予想された時間枠内で発表のマイルストーンを達成できなければ、私たちの候補製品の商業化は遅れる可能性があり、私たちの信頼は損なわれる可能性があり、私たちの業務と運営結果は損なわれる可能性があり、私たちの普通株の取引価格は下がる可能性がある。
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私たちが私たちの候補製品と私たちのプラットフォーム技術、そして私たちの未来の成長を開発できるかどうかは、私たちの肝心な人員を吸引、採用と維持し、もっと多くの合格者を募集することにかかっている。
私たちの成功は私たちの肝心な管理、科学と臨床人員の持続的な貢献に依存して、彼らの中の多くの人は私たちに助けを提供して、そして私たちの候補製品とプラットフォーム技術の面で豊富な経験を持っている。我々の候補製品やプラットフォーム技術の専門性に鑑み、これらの分野では経験者が不足している。私たちが私たちの候補製品を開発し続けるにつれて、各プロジェクトに特定の医療、科学、あるいは技術資格を持つ人が必要になるだろう。重要な人員の流失、特に私たちの上級指導者チームの流失は、私たちの研究開発活動を延期するだろう。私たちは価値のある従業員を引き留めるために努力しているにもかかわらず、私たちのチームのメンバーは私たちとの雇用関係を短時間で終わらせるかもしれない。生物技術と製薬業界の合格人材に対する競争は非常に激しく、私たちの未来の成功は私たちが高技能の科学、技術と管理者を誘致、維持、激励できるかどうかにかかっている。私たちは他の会社、大学、公共、民間研究機関、そして他の組織からの人員競争に直面している。もし私たちの将来の採用と維持作業が成功しなければ、私たちの業務戦略を実施することは困難かもしれませんが、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすでしょう。
また、私たちの研究開発計画と私たちのプラットフォーム技術の開発と強化は、特にカリフォルニア州で、私たちの高技能科学者を誘致し、維持する能力にかかっている。これらの地理市場は技術人材に対する競争が非常に激しく、私たちは時々遭遇し、私たちは受け入れ可能な条件で適切な資質を持つ従業員を採用し、維持する困難を経験し続け、あるいは根本的に困難はないと予想される。私たちと競争する多くの会社は私たちよりも多くの資源を持っていて、私たちのどの従業員もいつでも私たちとの雇用関係を終わらせることができます。もし私たちが競争相手や他の会社から従業員を雇用すれば、彼らの前の雇用主はこれらの従業員や私たちが法的義務に違反していると主張しようとし、私たちの時間と資源が移転され、損害をもたらす可能性がある。また、求職者や既存従業員は、その仕事に関する株式報酬の価値を考慮するのが一般的である。株報酬の期待収益が低下すれば、高技能従業員を募集し、維持する能力を損なう可能性がある。もし私たちが新しい人員を引き付けることができない、あるいは既存の人員を維持して激励することができなければ、私たちの業務と将来の成長の見通しは損なわれるだろう。
私たちが経営している業界の競争は激しく、変化が迅速で、これは他の人が私たちよりも早く、あるいはより成功的に製品を発見、開発、あるいは商業化することにつながるかもしれない。
バイオテクノロジーと製薬業界は競争が激しく、重大かつ迅速な技術変革の影響を受けやすい。私たちの成功は私たちが経済的に効率的な方法で監督管理機関の新製品と革新製品に対する承認を発見、開発と獲得できるかどうかに大きく依存し、それを市場に押し上げることに成功した。このようにする過程で、私たちは大型製薬とバイオテクノロジー会社、学術機関、政府機関、その他の公共及び個人研究組織を含む様々な組織からの激しい競争に直面し、引き続き直面する。これらの組織は私たちよりずっと多くの資源を持っている可能性があり、類似の研究を行い、特許保護を求め、私たちの候補製品と競争する製品の研究、開発、製造、マーケティングのための協力手配を確立する。バイオテクノロジーと製薬産業の合併と買収は、私たちの競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。技術の商業適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加により、競争はさらに激化する可能性がある。
われわれの目標適応に対する新薬や療法の急増に伴い，新技術の出現に伴い，ますます激しい競争に直面することが予想される。もし私たちが技術変革の最前線にいられなければ、私たちは効果的に競争できないかもしれない。我々が開発と商業化に成功した任意の候補製品は，既存の療法や将来出現する可能性のある新しい療法と競争するであろう。バイオテクノロジーと製薬業界の高度な競争性質と迅速な技術変化は、私たちの候補製品や私たちの技術を時代遅れにし、競争力を低下させたり、経済的ではないかもしれない。私たちの競争相手は
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上記のいずれかの要因が発生すると、我々の業務、財務状況、経営結果は重大な悪影響を受ける可能性がある。私たちと競争する製品は、私たちが開発する可能性のある任意の製品よりも効率的で、安全で、より便利で、より安価で、またはより効率的なマーケティングおよび販売を含む、より良い治療代替案を提供することができます。私たちが候補製品の開発と商業化の費用を回収する前に、競争製品方法は私たちが開発したいかなる製品も時代遅れまたは競争力を持たないかもしれない。
さらに、任意の協力者は、私たちが彼らに許可することに同意した候補製品と競合する製品をマーケティングおよび販売することを決定することができ、私たちの協力者の任意の競争は、私たちの将来の業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
規模の小さい会社や他のスタートアップ会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配されている。これらの第三者は合格した科学と管理者を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。
特定の候補製品、適応、またはプラットフォーム技術を追求するために限られたリソースがかかる可能性があり、より有利または成功する可能性の高い製品候補、適応、またはプラットフォーム技術を利用することはできない。
私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちは私たちが決定した特定の適応の候補製品、研究計画、プラットフォーム技術に集中している。したがって、私たちは、他のプラットフォーム技術または候補製品、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候の機会の追求を放棄または延期するかもしれない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在および未来の候補製品、研究計画、および特定の適応のプラットフォーム技術への支出は、いかなる商業的に実行可能な製品も生じないかもしれない。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していなければ、独占開発と商業化の権利を保持することが私たちにより有利な場合、私たちは協力、許可、または他の特許権使用料手配を通じてその候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれない。
我々の製品候補とプラットフォーム技術は新技術に基づいており、これにより製品候補開発と規制承認を得る時間とコストを予測することは困難である。
我々は，関連する候補製品やプラットフォーム技術を含む我々の工学化T細胞療法に集中した研究開発努力を行い，我々の将来の成功はこの治療法の成功開発にかかっている。私たちは私たちのパイプとプラットフォームを開発する初期段階にあり、私たちが未来に直面したいかなる発展問題も重大な遅延や予期しないコストをもたらさないことを保証することはできず、これらの発展問題が克服できることを保証することもできない。私たちはまた、持続可能で、反復可能で拡張可能な製造プロセスの開発、またはこのプロセスを商業パートナーに移転する上で遅延に遭遇する可能性があり、これは、私たちの臨床研究を完成させることを阻止したり、私たちの製品を適時または利益に基づいて商業化することを阻止するかもしれない。また，我々が候補製品を開発し，これらの要因を知ることにより，スケーラビリティや製造コストに対する期待が大きく異なる可能性がある.
さらに、FDA、EMAおよび他の規制機関の臨床研究要求およびこれらの規制機関が候補製品の安全性と有効性を決定するための基準は、潜在的製品のタイプ、複雑性、新規性および予想用途および市場に基づいて決定される。他のより有名あるいは広く研究された薬品や他の製品候補製品と比較して、私たちのような新製品候補製品の監督審査過程はより複雑である可能性があるため、コストが高く、所要時間が長い。EMAとFDAの既存のCAR T療法の承認は，これらの規制機関が我々の候補製品の承認を要求する可能性があることを示していない可能性がある。もっと広く言えば、どんな規制機関の承認も他の規制機関を代表しないかもしれない
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機関は承認を必要とするかもしれないし、これらの規制機関は新製品候補に関連した承認を必要とするかもしれない。さらに，我々の候補製品は臨床試験では不良であるか，あるいは有害事象に関連している可能性があり，これらの有害事象はこれまでに承認された他のCAR T療法と区別されている。予期せぬ臨床結果は私たちの業務に大きな影響を与えるだろう。
私たちが開発する可能性のあるどの候補製品も斬新で、複雑で製造が難しいかもしれません。もし私たちが製造問題に遭遇すれば、このような候補製品の開発と商業化の遅延、あるいは他の方法で私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちの候補製品は新しい技術に関するか、または新しい技術に関連し、大部分の小分子薬物に必要な加工工程よりも複雑な加工工程が必要であり、相対的に高い製造コストをもたらす。また，小分子と異なり，生物製品の物理的·化学的性質は通常完全には表現できない。したがって、完成品の分析は、製品が予想される方法で動作することを確実にするのに十分ではない可能性がある。私たちは複数のステップを用いて候補製品の製造プロセスを制御するつもりであるが、私たちは任意の候補製品、肝心な試薬或いは原材料の製造問題に遭遇する可能性があり、これらの問題は汚染、設備或いは試薬の故障、設備の設置或いは操作の不適切、施設汚染、原材料不足或いは汚染、自然災害、公共事業サービスの中断、人為的なミス、サプライヤーの操作中断、細胞成長の不一致と製品特性の変化を含む生産中断を招く可能性がある。FDAや他の同様の適用基準や規範に適合し、一致して許容可能な生産生産量とコストを有する十分な数量と品質の臨床レベルの材料を得ることができないという問題があるかもしれない。正常製造プロセスとの微小な偏差でも生産量の低下、製品欠陥、その他の供給中断を招く可能性がある。我々の候補製品において、またはそのような候補製品を製造する製造施設において微生物、ウイルス、または他の汚染が発見された場合、汚染を調査および修復するために、そのような製造施設を長時間閉鎖する必要がある可能性がある。私たちが開発した任意の候補自動車T細胞療法製品に対して、私たちの製造過程は製品の損失や故障の影響を受けやすく、原因は原材料の品質、製品が規格に合わないこと、このような材料を製造現場に輸送し、冷凍製造した製品、最終製品を世界に輸送し、解凍と患者にこのような製品を注入することに関する物流問題である。製造過程の問題は、正常過程との微小な偏差であっても、製品欠陥或いは製造失敗を招く可能性があり、それによって大量故障、起動或いは臨床試験の完成遅延、製品リコール、製品責任クレーム或いは在庫不足を招く。
候補製品の開発に伴い、臨床前研究から後期臨床試験までを通じて、潜在的な承認と商業化を獲得し、開発計画の各方面、例えば製造過程と方法は、過程の最適化と結果の最適化を助けるために、過程中に変更される可能性がある。このような変更は、予期される目標を達成できないリスクがあり、これらの変更のいずれの変更も、以前の第1段階の臨床試験表現とは異なる候補製品をもたらす可能性があり、将来の臨床試験の結果、または以前の形態の候補製品を用いて以前に行われた試験結果への私たちの依存に影響を与える可能性がある。製品開発過程で製造プロセスが変更された場合、以前に行われた試験の一部または全部を繰り返すか、または追加の移行試験を行う必要がある場合があり、または、製造プロセスおよび方法を再開発する必要があるかもしれません。これは、私たちのコストを増加させ、規制部門の承認を得る能力を遅延または阻害する可能性があります。
さらに、私たちと私たちの契約製造業者が私たちの候補製品を生産するための施設は、FDAまたは外国規制機関がFDAに生物製品ライセンス申請(BLA)を提出した後、または同様の外国申請を外国規制機関に提出した後に行われた検査に基づいて、私たちの候補製品の生産を評価しなければならない。私たちは契約製造業者の製造過程を制御せず、cGMPや同様の海外要求を遵守して私たちの候補製品を生産するかどうかに依存します。
FDAおよび他の外国規制機関は、任意のロットで承認される可能性のある製品のサンプルを提出し、適用試験結果を示す合意をいつでも提出することを要求することができる。場合によっては、FDAや他の外国規制機関は、関連機関が発行を許可するまで大量の製品を配布しないように要求する可能性があります。製造過程中の微小な偏差は、品質属性と安定性に影響を与える偏差を含み、製品に受け入れられない変化を招き、大量故障や製品を招く可能性がある
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呼び戻す。大量失敗や製品リコールは製品の発表や臨床試験を延期する可能性があります。そうでなければ、私たちの業務を損なうかもしれません。
いくつかの許可プロトコル対手側は現在彼ら自身のINDの下で臨床試験を行っており、これは私たちがコントロールできない未知または意外な臨床結果を産生する可能性がある。
当社のライセンス契約相手方の一部は、 firi—cel と同じ CAR 配列を持つ治験用候補の臨床試験を継続しています。さらに、 firi—cel の第 1 相試験が進行中であり、そのような試験の研究者は、異なる時点での臨床データのカットを発表し続けています。これらの活動のいずれかが予期せぬまたは予期せぬ有効性または安全性データを生成した場合、当社は規制当局に提出する書類でそのようなデータを参照するか、またはこの情報を開示する必要があり、データが否定的である場合、当社の事業または規制戦略に害を及ぼす可能性があります。さらに、第三者の IND の下で実施された研究からの事前の firi—cel データを将来の規制申請に組み込むことはできません。その結果、追加の臨床試験を実施する必要があり、その他の悪影響の中でも、追求するラベルの範囲が制限される可能性があります。上記のいずれかの結果は、当社にとってコストがかかり、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
米国証券取引委員会が提出した文書やプレスリリースに含まれる市場機会の推定や市場成長の予測は、我々が考えているよりも小さい可能性があり、たとえ我々が競争する市場が予測の成長を実現しても、我々の業務は同様の速度で増加することはなく、さらには成長しない可能性があることが証明されている。
我々は最初に我々の製品候補開発を様々なリンパ腫の治療に重点を置く予定である。任意の特定の疾患状態で私たちの候補製品治療から利益を得る可能性のあるアドレス可能な患者集団の予測は、私たちの推定に基づいている。私たちが市場に提供する可能性のある市場機会推定と成長予測は重大な不確実性の影響を受け、仮説と推定に基づいている。これらの推定は様々な源から来ており、科学文献、診療所調査、患者基金会と市場研究を含み、正しくないことが証明されている可能性がある。また、新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性がある。例えば，患者の再発やCD 19 CAR T細胞に対する治療が無効になった後，観察されたCD 22発現の持続性は予想ほど高くない可能性がある。同様に、CD 22発現集団の割合は私たちの予想を下回る可能性がある。この2つの場合、私たちのCD 22製品候補製品が満たすことができる潜在的な患者プールは、私たちが予想していたよりもはるかに小さいかもしれない。さらに、私たちの候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は、最終的に私たちの候補製品の治療を受けることができないかもしれない。我々の市場機会は，将来の競争相手がこのような患者とともに市場に参入する治療の制限を受ける可能性もあり，例えば，病状が重く治療を受けられない。もし私たちの任意の推定が不正確であることが証明された場合、私たちまたは私たちの戦略パートナーが開発した任意の候補製品の市場機会は著しく減少し、私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある。
我々の業務は，健康流行病，流行病，その他広く発生する感染性疾患(新冠肺炎を含む)によるリスクの影響を受けている。
我々のCRO、CDMO、サプライヤー、および他のパートナーを含む、私たちまたは私たちの従業員、請負業者は、これらの組織内の疾患の伝播または政府当局が要求または強制閉鎖を要求する可能性があるリスクを含む業務活動の展開を無期限に阻止される可能性がある。例えば、新冠肺炎と後COVID環境は、サプライチェーン、労働市場とその他の中断、及び世界金融市場の変動を含み、各ケースにおいて疫病によって駆動され、全世界経済と私たちの運営に影響を与えている。疾病の持続的な伝播と影響を受けた国家政府の措置は、私たちの臨床試験を混乱させるほか、私たちの業務や業務の他の面に悪影響を及ぼす可能性がある。また、新冠肺炎のような衛生流行病や流行病は、引き続き世界金融市場に重大かつ長期的な妨害や変動をもたらし、私たちの資本獲得能力を低下させる可能性があり、これは将来的に私たちの流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。衛生流行病，大流行，その他広範に発生する感染症が我々の結果に与える影響の程度は，出現する可能性のあるウイルスの重症度に関する新たな情報やその影響を抑制する行動を含む高度な不確実性と予測できない将来の事態の発展に依存する。そのほか、新冠肺炎の大流行、新冠肺炎後の環境或いは未来のいかなる大流行或いはその他の伝染性疾病の発生はすべて本節で述べた他のリスクを悪化させる可能性がある。
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承認されても、私たちの製品は市場承認を得ることができない可能性があり、この場合、製品収入を発生させることができない可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、経営業績に大きな悪影響を及ぼすだろう。
FDAまたは任意の同様の外国規制機関が私たちが開発した任意の候補製品のマーケティングを許可しても、医師、医療提供者、患者、または医学界はそれらを受け入れたり使用しない可能性がある。また、私たちが開発している候補製品は、私たちの独自のプラットフォームに基づいています。これらのプラットフォームは新しい技術です。もしこれらの製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい製品収入やどんな運営利益も生じないかもしれません。私たちの候補製品の市場受容度は様々な要素に依存します
もし私たちの候補製品が承認されたが、市場の承認を得られなかった場合、これは私たちが満足できる投資リターンを提供するための収入を創出する能力に実質的な悪影響を及ぼすだろう。私たちの教育医療界と第三者支払者が私たちの製品のメリットを知る努力には大量の資源が必要かもしれませんし、決して成功しないかもしれません。いくつかの製品が市場に認められても、市場は十分ではなく、私たちに相当な収入を与えるのに十分ではないかもしれない。
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私たちは現在マーケティング、販売、サプライチェーンインフラを持っていません。販売とマーケティングインフラを構築するか、この機能を第三者にアウトソーシングするつもりです。この二つの商業化戦略は私たちに大きな危険をもたらす。
私たちの発展段階を考慮して、私たちは現在マーケティング、販売、エンドツーエンド供給チェーン管理能力を持っていない。もし私たちの任意の候補製品が臨床開発を完了し、承認された場合、私たちは技術的な専門性とエンドツーエンド供給チェーン管理能力を有する販売とマーケティング組織を構築し、合法的に規則的な方法で私たちの候補製品を商業化するか、あるいはこの機能を第三者にアウトソーシングするつもりだ。私たちが自分の販売やマーケティング能力を確立したり、第三者と手配してこれらのサービスを提供することを決定すれば、リスクに関連します。ある会社として、私たちは以前生物製薬製品のマーケティング、販売とエンドツーエンド供給チェーン管理の面で経験がなく、販売組織の構築と管理は重大なリスクに関連しており、私たちが合格者を雇用、維持と激励し、十分な販売手がかりを生成し、販売とマーケティング人員に十分な訓練を提供し、異なる地理的位置に分散した販売とマーケティングチームを有効に管理する能力を含む。私たちの内部販売、マーケティング、流通能力の発展のいかなる失敗や遅延も、これらの製品の商業化に悪影響を及ぼすだろう。
マーケティング、販売、またはエンドツーエンド供給チェーン管理で達成された私たちの協力合意について、私たちの製品収入は、私たちの直接マーケティングまたは販売の任意の承認された製品よりも低いかもしれません。パートナーとのこのような協力計画は、私たちの製品を商業化し、私たちのパートナーが私たちの製品に投入する資源の数や時間を制御できない可能性があること、私たちの協力者が法律や法規の要求を守らないかもしれないこと、または私たちの協力者がその義務を履行する意志や能力がない可能性があり、私たちの手配に基づいて負う義務が、業務合併や協力者の業務戦略の重大な変化の悪影響を受ける可能性があることを含む多くのリスクに直面する可能性があります。
もし私たちが受け入れ可能な条件やこれらの計画を根本的に達成できなければ、私たちはどんな承認された製品も商業化することに成功できないかもしれない。もし私たちがいかなる承認された製品を商業化することに成功できなければ、私たち自身も1つ以上の第三者と協力することで、私たちの将来の製品収入は影響を受け、私たちは重大な追加損失を生じる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に大きな悪影響を及ぼすだろう。
私たちは高価で破壊的な責任クレームに直面するかもしれません。診療所で私たちの候補製品をテストする時も、商業段階でも、私たちの製品責任保険はこのようなクレームのすべての損害をカバーしないかもしれません。
私たちは潜在的な製品責任と専門賠償リスクに直面しており、これらのリスクは医薬製品の研究、開発、製造、マーケティングと使用に固有のものである。まだ商業販売のための製品は承認されていませんが、将来的に臨床試験で候補製品を使用することや、将来承認された製品を販売することで、責任クレームに直面する可能性があります。これらのクレームは、その製品を使用する患者、ヘルスケア提供者、製薬会社、またはそのような製品を販売する他の人によって提起される可能性がある。私たちに対するいかなるクレームも、その是非にかかわらず、弁護することが困難であり、コストが高く、私たちの候補製品の市場または私たちの候補製品の任意の商業化の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
臨床試験過程は潜在的な副作用を識別と評価することを目的としているが、監督部門の許可後であっても、薬物は常に予測できない副作用を示す可能性がある。もし私たちのすべての候補製品が臨床試験中あるいは候補製品が承認された後に不良副作用を招く場合、私たちは重大な責任を負うかもしれない。医師および患者は、既知の潜在的副作用および患者が私たちの製品候補を使用すべきでないかを決定するために、いかなる警告も遵守しない可能性がある。
製品責任クレームを正当化することに成功しても、大量の財務と管理資源が必要である。事件または最終結果がどうであろうと、責任クレームは、私たちの候補製品に対する需要の減少、私たちの名声が損なわれた、臨床試験参加者の脱退、規制機関の調査、関連訴訟のためのコスト、管理層の時間と私たちの資源が移転された、試験参加者または患者への巨額の金銭的補償、製品のリコール、撤回またはラベル、マーケティングまたは販売促進制限、収入損失、任意の利用可能な保険と私たちの資本資源の枯渇、任意の候補製品が商業化できない、および会社の株価の下落を招く可能性がある。
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カタログ表
私たちは私たちの候補製品に十分な製品責任保険を提供しているにもかかわらず、私たちの責任は私たちの保険範囲を超えるかもしれない。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、私たちは私たちの保険カバー範囲を拡大し、商業製品の販売を含めるつもりです。しかし、私たちは合理的なコストで保険範囲を維持できないかもしれないし、起こりうるいかなる責任にも対応するのに十分な保険範囲を得ることができないかもしれない。もし成功した製品責任クレームまたは一連のクレームが未保険の負債または保険を超えた負債によって私たちに提出された場合、私たちの資産はこのようなクレームを支払うのに十分ではない可能性があり、私たちの業務運営は損害を受ける可能性がある。
私たちは、私たちが獲得したか、未来に得られる技術の利点、または私たちが達成した他の戦略的取引の利点を認識していないかもしれない。
私たちのプラットフォームは複数の会社と学術機関からの革新と技術の重合を代表して、NCI、オックスフォードとスタンフォード大学を含む。さらに、私たちの戦略の重要な構成要素は、私たちの製品ラインの成長を支援し、私たちのプラットフォーム技術を確立し、強化するための技術の取得と許可です。したがって、私たちは持続的に行われる様々な戦略的取引を積極的に評価する。私たちは他の資産、業務、製品または技術を買収し、合弁または相補業務への投資を求めることができる。私たちの戦略取引と未来の任意の戦略取引の成功は、関連するリスクと不確実性に依存する
上記のようないかなるリスクや不確実性が発生した場合、いかなる買収や戦略取引の期待収益も実現できない可能性がある。また、外国の買収·合弁企業は、異なる文化や言語を越えた業務統合に関するリスク、為替リスク、海外業務に生じうる不利な税収結果、特定の国に関連する特定の経済、政治、規制リスクを含む他のリスクに直面している。
将来の買収または処分は、私たちの株式証券の潜在的希釈発行、債務、または負債または償却費用の発生、営業権の減価またはログアウト、または進行中の研究開発資産の減価およびログアウトをもたらす可能性があり、これらのいずれも私たちの財務状況を損なう可能性がある。
我々の情報技術システム、または我々の第三者契約研究機関または他の請負業者またはコンサルタントが使用するシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性がある。
私たちはますます情報技術システム、インフラ、データに依存して私たちの業務を運営している。通常のビジネスプロセスでは、機密情報(知的財産権、専有業務情報、臨床前および臨床試験データ、ならびに従業員および請負業者の個人情報を含むがこれらに限定されないが含まれるが含まれる)を収集、格納および送信する。私たちはこのような機密情報の機密性と完全性を維持するために安全な方法でそうしなければならないということは重要だ。我々はまた，我々の運営要素を第三者に外注するため，我々の機密情報にアクセスできる多くの第三者請負者の情報技術システムに依存して管理する.
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セキュリティ対策が実装されているにもかかわらず、コンピュータウイルスおよびマルウェア(例えば、恐喝ソフトウェア)、悪意コード、自然災害、テロ、戦争、電気通信および電気故障、ハッカー、ネットワーク攻撃、ネットワーク釣り攻撃および他の社会工学計画、従業員窃盗または乱用、人為的エラー、詐欺、サービス攻撃の拒否または低減、複雑な民族国家および民族国家によって支援された行為者、または本組織内部システムにアクセスすることができる当組織内部者、または本組織内部システムにアクセスすることができる者、または本組織内部システムにアクセスすることができる者、または本組織内部システムにアクセスすることができる者が、セキュリティ対策が実装されているにもかかわらず、我々のCRO、CDMOおよび他の請負業者およびコンサルタントの情報技術システムは、様々な脅威の攻撃および破損または中断を受けやすい。
私たちと私たちの特定のサービス提供者たちは時々ネットワーク攻撃とセキュリティ事件の影響を受ける。我々の知る限り，これまでこのような重大なシステム故障，事故，セキュリティホールを経験したことはないが，このような事件が発生して我々の運営に悪影響を与えると，我々の開発計画や業務運営に大きな中断を招く可能性がある.さらに、私たちのポリシー、制御プログラム、または私たちの他のデータ保護努力、および情報技術への私たちの投資、または私たちが依存する第三者の投資を含む、私たちのネットワークセキュリティリスク管理計画およびプロセスは、重大な障害、データ漏洩、私たちのシステムの脆弱性、または私たちの名声、業務、運営、または財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性のあるネットワークイベントを完全に実施、遵守、または効果的に防止することができます。世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホールや破壊のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を介している。さらに、不正アクセスまたはシステム破壊のための技術はしばしば変化し、一般に目標に対して起動されるまで識別されるため、これらの技術を予測したり、十分な予防措置を実施することができない可能性がある。私たちはまたセキュリティホールに遭遇する可能性があり、このような抜け穴は長い間発見されないかもしれない。発見されても、攻撃者が法医学証拠の検出を回避し、検出を回避し、除去し、または混同するためのツールおよび技術を使用するために、事件または違反行為を十分に調査または修復することができない可能性がある。
例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の承認作業を遅延させ、著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる可能性がある。同様に，我々は第三者に依存して我々の候補製品を生産して臨床試験を行い，彼らの情報技術システムに関連する類似イベントも我々の業務に大きな悪影響を与える可能性がある.任意の中断またはセキュリティイベントが、私たちのデータまたはアプリケーションの実際または予想される損失または破損、または機密情報の不適切な開示をもたらす場合、私たちの候補製品のさらなる開発および商業化は延期される可能性があります。
このようなセキュリティ妥協または他の事件は、私たちの臨床試験対象または従業員に関する個人情報を含む、許可されていないアクセス、使用、または開示をもたらすと実際または疑われ、また、私たちの名声を直接損なう可能性があり、連邦および/または州が通知法律および外国同等の法律に違反し、規制機関の法執行行動および調査に直面させ、規制処罰および罰金または強制的な是正行動を引き起こす可能性があり、そうでなければ、個人情報のプライバシーおよびセキュリティを保護する法律および法規、および/または重大な事件への対応を含む責任および訴訟(集団訴訟)を負担します。システムの回復または修復、および将来のコンプライアンスコストは、私たちの運営結果、業務、または財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、当社は、クラウドベースのインフラストラクチャ、データセンター施設、暗号化および認証技術、従業員電子メール、および他の機能を含むが、これらに限定されない様々な環境で機密情報を処理するために、第三者サービスプロバイダおよび技術に依存して重要なビジネスシステムを実行する。これらの第三者の情報セキュリティアプローチを監視する能力は限られており、これらの第三者には十分な情報セキュリティ対策がない可能性がある。もし私たちの第三者サービス提供者がセキュリティ事件や他の中断に遭遇したら、私たちは悪い結果に直面するかもしれない。第三者サービス提供者がプライバシーや安全に関する義務を履行できなかった場合、損害賠償を受ける権利があるかもしれませんが、どの賠償も私たちの損害を補うのに十分ではないかもしれません。あるいはそのような賠償を取り戻すことができないかもしれません。
また、サプライチェーン攻撃の頻度と深刻さが増加しており、私たちのサプライチェーンにおける第三者のインフラや私たちの第三者パートナーのサプライチェーンが損なわれていないという保証はありません。私たちは、以下のように、より高い技術、データ、および知的財産権の盗難リスクに直面しているいくつかの国で運営されている組織との協力、許可、契約研究、および/または製造関係を確立しています
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個人的な側面または外国の行為者の直接侵入は、国家行為者に関連しているか、または国家行為者によって制御される行為を含む。したがって、私たちの知的財産権を世界各地で保護し、実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネス的優位性を得るのに十分ではないかもしれません。私たちは、このような窃盗や侵入が私たちの知的財産権の固有性を破壊するために、世界各地(このような国を含む)で私たちの独自知的財産権を失う高いリスクに直面する可能性があります。
私たちの契約には責任制限が含まれていないかもしれませんが、あっても、私たちの契約における責任制限は、私たちのデータプライバシーとセキュリティ義務に関連する責任、損害、またはクレームから私たちを保護するのに十分である保証はありません。私たちの保険カバー範囲が私たちのデータのプライバシーと安全実践によって生じる責任から私たちを保護するのに十分か、または軽減するのに十分かどうかは確認できません。このような保険が商業的に合理的な条項または全く存在しない、またはそのような保険が将来のクレームを支払うことを保証することはできません。
私たちは厳格で変化しているアメリカと外国の法律、法規、規則、契約義務、政策、その他のデータプライバシーとセキュリティに関する義務に支配されています。私たちが実際にまたはそのような義務を履行できなかったと考えられることは、規制調査または行動、訴訟(集団クレームを含む)および大規模な仲裁要求、罰金および処罰、私たちの業務運営中断、名声損害、収入または利益損失、および他の不利な業務結果をもたらす可能性がある。
通常のビジネスプロセスにおいて、我々は、独自および機密の商業データ、商業秘密、知的財産権、臨床試験に関連する試験参加者データおよび敏感な第三者データを含む個人情報および他の敏感な情報を収集、受信、格納、処理、生成、使用、送信、開示、アクセス可能、保護、保護、処置、送信および共有(集団処理)する。私たちのデータ処理活動は、様々な法律、法規、ガイドライン、業界基準、外部および内部プライバシーおよびセキュリティポリシー、契約要件、およびデータプライバシーおよびセキュリティに関する他の義務など、多くのデータプライバシーおよびセキュリティ義務を負います。
米国では、連邦、州、地方政府は、データ漏洩通知法、個人情報プライバシー法、消費者保護法(例えば、連邦貿易委員会法案第5条)および他の同様の法律を含む多くのデータプライバシーおよびセキュリティ法律を制定している。例えば，“経済·臨床健康情報技術法案”(総称してHIPAAと呼ぶ)で改正された1996年連邦“健康保険携帯性·責任法案”は，個人が識別可能な健康情報のプライバシー，安全，伝送に具体的な要求を出しており，例えば研究機関から臨床試験データの情報を得ることができる。事実と状況によると、私たちがHIPAAに違反したら、私たちは重大な処罰を受けるかもしれない。2020年に“カリフォルニアプライバシー権法案”によって改正された2018年“カリフォルニア消費者プライバシー法”(CCPA)は、カリフォルニア住民の個人情報の処理を要求するカバー企業は、(I)カリフォルニア住民に企業の個人情報の収集、使用および開示に関するいくつかの開示を提供しなければならない；(Ii)カリフォルニア住民のアクセス、削除および修正、またはその個人情報を開示しないことを選択する要求を受信し、応答し、(Iii)企業を代表してカリフォルニア住民の個人情報を処理するサービスプロバイダと具体的な契約条項を締結する。他の州でも包括的なプライバシー法が採択され、他のいくつかの州や連邦や地方レベルでも似たような法律が考えられている。CCPAと同様に，これらの法律も臨床試験を背景に処理されたいくつかのデータを免除する可能性があるが，これらの発展はコンプライアンス作業をさらに複雑化させ，我々および我々が依存する第三者の法的リスクやコンプライアンスコストを増加させている。
米国以外では、データプライバシーやセキュリティを管理する法律、法規、業界基準が増えている。例えば，EUの一般データ保護条例(EU GDPR)，イギリスのGDPR(UK GDPR)，ブラジルの一般データ保護法(Lei Geral de Prote≡o de Dados Pessoais(LGPD))(第13，709/2018号法律)と中国の個人情報保護法(PIPL)は個人データの処理に厳しい要求をしている.例えば、GDPRによれば、会社はデータ処理および他の是正行動の一時的または最終禁止に直面する可能性があり、EU GDPRによると、会社は最高2000万ユーロの罰金に直面する可能性があり、イギリスGDPRによると、会社は最高1750万ポンドの罰金に直面する可能性があり、またはそれぞれの場合、会社は、規定された業務に適合しないグローバル年収の4%の罰金に直面する可能性があり、両者は、金額が大きい者を基準とするか、または法的許可によってその利益を表すデータ主体または消費者保護組織カテゴリによって提起された個人データを処理することに関連する個人訴訟に直面する可能性がある。
通常の業務の過程で、私たちは個人データをヨーロッパや他の司法管轄区域からアメリカや他の国に移すことができる。ヨーロッパと他の司法管轄区は、データの現地化または他の国への個人データの移転を制限するための法律を公布した。特にヨーロッパ経済圏(EEA)と
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英国は米国やその他プライバシー法が不十分と一般的に考えられている国への個人データの移転に大きな制限を与えている。他の司法管轄区域はそのデータ現地化と国境を越えたデータ転送法に対して類似の厳格な解釈を行う可能性がある。
現在、欧州経済地域やイギリスの標準契約条項、イギリスの国際データ転送プロトコル/付録、EU-米国データプライバシー枠組み(DPF)およびイギリスのDPFへの拡張(欧州経済地域またはイギリスからDPFの自己認証適合性に基づく米国組織への移行を可能にする)には、法律に基づいて個人データを欧州経済地域およびイギリスから米国に移転するための様々なメカニズムが使用されているが、これらのメカニズムは法的挑戦を受けており、これらの措置が個人データを合法的に米国に転送することができるか、または依存する保証はない。
もし私たちが合法的な方法で個人データをヨーロッパ経済区、イギリスまたは他の司法管轄区域からアメリカに移すことができない場合、あるいは合法的な移転の要求が煩雑すぎる場合、私たちの業務中断または降格、巨額の費用で私たちの業務または全部の業務またはデータ処理活動を他の管轄区域(例えば、ヨーロッパ)に移す必要があり、より多くの規制行動に直面し、巨額の罰金と処罰、データの転送ができないこと、パートナー、サプライヤーおよび他の第三者との協力、私たちの業務に必要な個人データの処理または移転を禁止することを含む重大な不利な結果に直面する可能性がある。また，個人データをヨーロッパ経済区やイギリスから他の司法管轄区，特に米国に移転した会社は，規制機関，個人訴訟当事者，維権団体のより厳しい審査を受けることになる。
私たちの従業員および人員は、我々の秘密情報に関連する場合、そのような生成人工知能を使用することは、潜在的な生成AIモデルをさらに改善および訓練するために使用される場合を含む、生成的人工知能(AI)技術を使用して彼らの作業を実行することができる。生成的人工知能技術における個人情報の開示と使用は様々なプライバシー法や他のプライバシー義務の制約を受けており，各国政府はすでに通過し，より多くの規制によって生成的人工知能の法律を規制することが可能である.さらに、我々がこのような技術を開発または使用し続ける能力は、ハードウェアまたは第三者人工知能モデルを処理するような特定の第三者ソフトウェアおよびインフラへのアクセスに依存する可能性があり、特に競争の激しい環境において、そのような第三者ソフトウェアおよびインフラの利用可能性または価格設定を制御することはできない。私たちがこの技術を使用することは、追加的なコンプライアンスコスト、規制調査と行動、そして消費者訴訟につながるかもしれない。もし私たちが生成的人工知能を使用できなければ、それは私たちの業務効率を低下させ、競争の劣勢を招くかもしれない。
遺伝子編集に関する研究および療法に対する否定的な世論および強化された規制審査は、私たちの候補製品に対する大衆の見方を損なう可能性があり、あるいは私たちの業務を展開したり、私たちの候補製品の規制承認を得る能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが使っている遺伝子編集技術は珍しいです公衆の認知は遺伝子編集が安全でないという説の影響を受ける可能性があるが，遺伝子編集を含む製品は公衆や医学界の受け入れを得られない可能性がある。特に、私たちの成功は、私たちの目標疾患を専門的に研究している医師が、私たちの候補製品を既存のよりよく知っている治療法の処方に代替または補充することに依存し、これらの治療法はより多くの臨床データが利用可能である可能性がある。遺伝子編集に対するいかなる否定的な見方の増加も、より少ない医師が私たちの治療法を開発することをもたらすか、または患者が私たちの治療方法を使用したり、私たちの候補製品の臨床試験に参加する意欲を低下させる可能性がある。さらに、遺伝子工学技術の新規性を考慮すると、政府は、これらの技術の制御または使用制限を維持するために、輸入、輸出、または他の態様を制限する可能性がある。米国または国際的には、ますます多くの負の世論またはより厳しい政府法規が、私たちの業務または財務状況に悪影響を与え、私たちの候補製品の開発および商業化、またはそのような候補製品の需要を遅延または損害する可能性がある。
我々の候補製品の開発と商業化の規制環境に関するリスク
我々の候補製品開発に適用される規制環境は厳しく，複雑で不確定であり，変化する可能性があり，このような候補製品の開発遅延や終了，あるいは規制承認を得た場合に意外なコストが生じる可能性がある。
私たちのすべての候補製品は細胞治療技術に基づいています。私たちの将来の成功は私たちの新しい方法を利用して候補製品の開発に成功することにかかっています。私たちや他の細胞治療会社が将来直面しているこのような技術に関する開発問題は保証できません
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当社の製品候補の開発に重大な遅延や予期せぬコストをもたらしたり、そのような開発問題が解決できない場合。さらに、 FDA およびその他の規制当局の臨床試験要件、ならびにこれらの規制当局が製品候補の安全性、純度、効力または有効性を決定するために使用する基準は、製品候補の種類、複雑さ、新規性、意図された用途および市場によって実質的に異なります。当社のような新規製品候補の規制承認プロセスは、他の既知または広範に研究されている治療法よりも高価で時間がかかります。さらに、臨床経験が限られている疾患に対する新規治療薬の開発を行っているため、 FDA や同等の海外規制機関が臨床的に有意義な結果をもたらす臨床試験のエンドポイントを考慮せず、結果として得られる臨床データや結果の分析がより困難になるリスクが高まります。これまでのところ、 FDA または同等の外国規制当局によって承認された細胞治療製品は比較的少なく、米国やその他の法域で当社の製品候補の規制当局の承認を得るのにかかる期間や費用を決定することは困難です。さらに、 1 つの規制当局による承認は、他の規制当局がそれぞれの管轄区域で承認のために必要とするものを示すものではない場合があります。
細胞治療製品に対する規制要求はすでに変化し、未来に変化し続ける可能性がある。例えば，FDAはその生物製品評価·研究センター(CBER)内に治療製品オフィスを設置し，細胞療法や類似製品の審査を統合し，細胞，組織，遺伝子治療諮問委員会を設置し，その審査についてCBERにアドバイスを提供している。これらおよび他の規制審査機関、委員会および諮問グループおよびその発表された要求およびガイドラインは、追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、私たちの候補製品の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招く可能性がある。
例えば，米国国立衛生研究院(NIH)の“組換えDNA分子に関する研究ガイドライン”(NIHガイドライン)は，機構生物安全委員会(IBC)による評価と評価を含むヒト遺伝子転移試験の監督を求めており，IBCは地方機関委員会であり，組換えや合成核酸分子を用いた研究の審査·監督を担当している。IBCは、研究の安全性を評価し、公衆の健康または環境に対する任意の潜在的リスクを決定し、このような審査は、臨床試験開始前のいくつかの遅延をもたらす可能性がある。NIHガイドラインは強制的ではないが，関連研究がNIH組換えや合成核酸分子研究助成を受けた機関で行われているか，あるいはその助成によって行われていない限り，多くの会社や他のNIHガイドラインに拘束されていない機関は自発的にこれらのガイドラインに従っている。
われわれは臨床試験においてFDAの厳しい規制を受けており，また，候補製品の臨床試験を行う各機関に適用されるIBCや機関審査委員会(IRB)，あるいは適切であれば，開始前に提案された臨床試験を審査·承認する必要があるかもしれない。
我々のような候補製品に対する適用規制ガイドラインの変化は、規制審査過程を延長する可能性があり、私たちの予想を超える追加的な研究や試験を行い、私たちの開発コストを増加させ、候補製品の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招くことを要求する。私たちが私たちの候補製品を推進する時、私たちはこれらの規制や諮問グループと協議し、変化する法規やガイドラインを遵守することを要求される。もし私たちがこれをできなかったら、私たちはこのような候補製品の開発を延期または停止することを要求されるかもしれない。このような追加的な手続きは私たちが予想していたより長く検討と承認過程を招くかもしれない。規制承認手続きの増加または延長または私たちの候補製品開発のさらなる制限による遅延は、コストが高くなる可能性があり、私たちの臨床試験を適時に完了し、私たちの現在と未来の候補製品を商業化する能力にマイナス影響を与え、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
臨床と臨床前開発は長く高価な過程に関連し、結果は不確定である。現在または計画中の臨床試験の開始または完了、または終了または一時停止の任意の困難または遅延は、私たちのコスト増加、収入創出能力の延期または制限、または私たちのビジネスの将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
臨床前や臨床薬物開発費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。失敗は臨床前研究あるいは臨床試験過程中のいつでも発生する可能性があり、著者らがコントロールできない要素を含む。私たちの産業では、候補製品の歴史的失敗率が高い。それは違う
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臨床試験では前臨床研究や早期臨床試験による予期せぬ結果が観察されることはまれであり，多くの候補製品は臨床試験で失敗しており，早期結果は非常に有望であるにもかかわらず。例えば，スタンフォード大学が独自のINDで行ったCD 22 CAR T細胞療法の第1段階臨床試験の結果がこの候補製品のさらなる開発を支持していると信じているにもかかわらず，我々が制御できない様々な要因により，我々が行っているFiri−celが我々自身のINDで行われているFiri−cel第2段階臨床試験で類似した結果が観察されることは保証されない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、監督管理機関は著者らが臨床試験と臨床前研究から得た結論に同意しないかもしれない。製薬と生物技術業界のいくつかの会社は臨床開発において重大な挫折を経験し、早期の研究においても奮い立つ結果を得た。
監督部門の許可を得て私たちの任意の候補製品を商業化する前に、著者らは広範な臨床試験を行い、候補製品の人体上の安全性、純度、効力或いは効果を証明しなければならない。われわれは臨床試験を行う上での経験が限られており、組織として、私たちはまだ候補製品の臨床試験を完成していない。
任意の候補製品の臨床試験を開始する前に、INDまたは同様の規制提出の一部として、候補製品の化学、製造および制御、ならびに我々が提案する臨床試験案に関する情報を含む臨床前研究結果および他の情報をFDAまたは同様の外国規制機関に提出しなければならない。FDAまたは同様の外国の規制機関は、追加の臨床前または非臨床研究を要求するか、または任意の候補製品の化学、製造および制御(CMC)に関連する追加活動を完了することを要求する可能性があり、その後、これらの規制機関は、任意のINDまたは同様の規制提出文書に従って臨床試験を開始することを可能にし、これは、私たちの臨床前開発計画の遅延およびコスト増加をもたらす可能性がある。特に，自己自動車T細胞療法の製造は依然として新興かつ発展している分野である。したがって、製品仕様を含むCMC関連テーマは、このような規制機関が私たちの申請を審査する際の重点になると予想されます。また、著者らが現在の第二段階の臨床試験を継続し、新しい臨床試験を開始しても、監督管理機関のこのような臨床試験の一時停止或いは中止を招く可能性があるという問題がある。私たちが行っているおよび計画中の候補製品の臨床試験の開始または完成にこのような遅延が発生した場合、私たちの製品開発スケジュールと製品開発コストに深刻な影響を与え、私たちの財務状況を損なう可能性があります。
われわれが計画した臨床試験が時間どおりに開始されるかどうか，あるいは予定通りに完了するかどうかは分からない。臨床試験の開始、データ読み出し、完了の時間は、以下の点に関連する遅延を含む様々な原因で延期される可能性がある
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臨床試験はFDAや他の適用規制機関の法的要求，法規，ガイドラインに基づいて行われ，これらの政府機関や臨床試験を行う医療機関の倫理委員会やIRBsの監督を継続しなければならない。臨床試験が我々，このような試験を行っている機関のIRBs，そのような試験のデータ安全監視委員会やFDAなどの外国規制機関によって一時停止または終了されれば，我々も遅延に遭遇する可能性がある。このような主管部門は一連の要素のために臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要素は法規の要求或いは適用された臨床試験規程に従って臨床試験を行うことができなかった、FDA或いは類似の外国の監督機関が臨床試験場を検査した不良結果、予見できない安全問題或いは副作用、候補製品の使用のメリット、政府法規或いは行政措置の変化、或いは十分な資金が不足して臨床試験を継続することを含む。また、規制要求と政策は変化する可能性があり、私たちはこれらの変化に適応するために臨床試験方案を修正する必要があるかもしれない。修正案は、私たちの臨床試験案を規制機関またはIRBsに再提出して再検査することを要求する可能性があり、これは臨床試験のコスト、時間、または成功の達成に影響を与える可能性がある。
また、海外で臨床試験を行うことは、私たちが未来の候補製品のためにしているかもしれないように、追加のリスクをもたらし、私たちの臨床試験の完成を遅らせるかもしれない。これらのリスクには、外国に登録された被験者が医療サービスまたは文化的慣習の違いにより臨床プログラムを遵守できなかったこと、外国の規制計画に関連する追加行政負担の管理、戦争を含むこれらの国に関連する政治的および経済的リスクが含まれる。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAや同様の外国の規制機関は結論を出す可能性があり、私たちと主要な研究者との財務関係は利益の衝突をもたらしたり、他の方法でこの研究の解釈に影響を与えたりする。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは承認や拒否の遅延につながるかもしれません
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FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちのマーケティング申請を拒否する可能性があり、最終的に私たちの1つ以上の候補製品が規制部門の承認を拒否される可能性がある。
さらに、臨床試験の終了、一時停止、または開始または完了をもたらす多くの要因は、最終的に候補製品の規制承認が拒否される可能性もある。これによる臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的権利を有する私たちの任意の期限を短縮することが可能である。この場合、私たちの競争相手は私たちの前に製品を市場に出すかもしれませんが、私たちの候補製品の商業実行可能性は著しく低下するかもしれません。このような状況のいずれも私たちの業務、財政状況、そして見通しを損なう可能性がある。
私たちの臨床試験に参加する患者を募集することは難しいかもしれない。われわれが臨床試験で患者を募集する際に困難に遭遇すると，われわれの臨床開発活動は延期されたり，他の悪影響を受けたりする可能性がある。
患者登録は臨床試験時間スケジュールの重要な要素であり、著者らの臨床試験のスケジュールは一部は著者らの患者募集試験の速度、及び必要なフォローアップ期間の完成状況に依存する。FDAや他の同様の規制機関の要求に応じて、これらの試験に参加するのに十分な数の合格者を見つけることができなければ、私たちの候補製品の臨床試験を開始または継続することができないかもしれない。著者らは現在、著者らの候補製品の条件は孤児或いは稀な疾病であり、臨床試験に供することができる患者池は限られていることを評価する予定である。われわれの臨床試験の資格基準が確立すると，利用可能な試験参加者をさらに制限する可能性がある。
患者が臨床試験に参加することは他の要素の影響を受ける可能性がある
また，これらの同じ疾患に対する他の製薬会社がこれらの患者群から臨床試験患者を募集しており，いずれの臨床試験を完全に登録することが困難になる可能性がある。著者らはまたCRO、CDMOと臨床試験サイトに依存し続け、適切かつ適時に著者らの臨床試験と臨床前研究を行うことを確保する。私たちは彼らのサービスを管理する協定を締結したが、彼らの実際の表現への影響は限られている。十分な数の患者を募集できません。私たちの臨床試験に参加することは重大な遅延を招き、1つ以上の臨床試験を完全に放棄することができ、あるいはFDAと他の監督機関が追加の臨床試験を要求することを招く可能性があり、その後、私たちの候補製品のための規制承認を求めることができます。臨床試験ではどのような登録問題も
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私たちの候補製品の開発コストを増加させ、規制部門の承認を得て私たちの候補製品を販売する能力を危険にさらし、これは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
私たちの候補製品を使用することは、不良副作用、有害事象または他の性質または安全リスクに関連する可能性があり、これは承認を延期または阻止する可能性があり、私たちが臨床試験を一時停止または停止させ、候補製品を放棄し、承認製品の商業イメージを制限し、あるいは他の深刻な負の結果を招き、私たちの業務、将来性、経営業績、財務状況を深刻に損なう可能性がある。
われわれの臨床試験結果は副作用や予期せぬ特徴の重症度と流行度を示す可能性がある。我々の候補製品による副作用は、単独使用でも他の療法との併用でも、我々または規制機関の臨床試験の中断、延期または停止、またはFDAまたは同様の外国規制機関の規制承認の延期または拒否をもたらす可能性があり、または、これらの候補製品が承認された場合、より厳しいラベルおよび他の承認後の要求をもたらす可能性がある。治療に関連するいかなる副作用も、患者が試験を完了する能力を募集または組み込むことに影響を与える可能性があり、または潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性がある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
我々の候補製品が臨床前研究または臨床試験において単独で使用されるか、または他の承認された製品との併用時に副作用が存在する場合、または予期しない特徴がある場合、私たちは、それらの開発を中断、延期または放棄するか、またはその開発をより狭い用途またはサブ集団に制限する必要があるかもしれない。これらの用途またはサブ集団において、副作用または他の特徴は、あまり一般的ではなく、あまり深刻ではない、またはリスク効果の観点から受け入れやすい。
我々が行って計画中の臨床試験中の患者は、我々の臨床前研究または我々の候補製品の以前の臨床試験では観察されなかった有害事象を含む、重大な有害事象または他の副作用を受ける可能性がある。私たちの候補製品の治療を受けた患者も手術、放射線或いは化学療法を受けている可能性があり、これは私たちの候補製品とは関係のない副作用或いは不良事件を招く可能性があるが、依然として著者らの臨床試験の成功に影響を与える可能性がある。重篤な患者を著者らの臨床試験に組み入れることは死亡或いはその他の不良医療事件を招く可能性があり、原因はこれらの患者は他の治療方法或いは薬物を使用している可能性があり、或いはこれらの患者の病状が深刻であるためである。
私たちが進行中または計画中の任意の臨床試験において、このような重大な有害事象または他の副作用が観察された場合、患者を臨床試験に参加することは困難であるか、または候補製品の試験または我々の開発を完全に放棄することが要求される可能性がある。我々、FDA、他の同様の規制機関、またはIRBは、そのような試験の対象が許容できない健康リスクまたは副作用に直面していると考えることを含む、様々な理由で候補製品の臨床試験を随時一時停止することができる。副作用が候補品の規制部門の承認獲得や維持を妨げなくても，他の既存療法と比較して耐性の問題により副作用が市場受け入れを抑制する可能性がある。このような事態のどのような発展も、私たちの業務、財務状況、そして見通しに実質的な損害を与える可能性がある。
さらに、他の細胞治療製品または候補製品の臨床試験における不利な発展は、FDAおよび他の規制機関が、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の承認要件を修正すること、または我々の技術を使用する製品の使用を制限することをもたらす可能性があり、いずれの場合も、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。例えば、FDAは、2023年11月28日、キメラ抗原受容体CAR陽性リンパ腫を含むBCMAまたはCD 19の指導を受けた自己CAR T細胞免疫療法治療を受けた患者におけるT細胞悪性腫瘍の報告を調査していると発表した。2024年1月、FDAは、いくつかのCAR-T療法を要求するメーカーが、T細胞悪性腫瘍のリスクを警告する製品タグにブロック警告を追加した。もし私たちが開発に成功し、任意の候補製品の承認を得ることができれば、FDAは、このような製品に類似した警告を持っているか、またはそのような製品の商業的将来性に悪影響を及ぼす可能性のある他の予防措置をとることを要求するかもしれない。
また、もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得て、私たちまたは他の人が後にその製品による不良副作用を発見した場合、いくつかの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある。例えば、FDAは、候補製品を使用した治療の利点が各潜在的患者のリスクよりも大きいことを保証するために、リスク評価および緩和戦略(REMS)を採用することを要求することができ、その中には、衛生保健事業者とのコミュニケーション計画、患者教育、広範な患者が含まれている可能性がある
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監視またはエンド·ツー·エンドのサプライチェーン管理システムおよびプロセスは、高度に制御され、制限されており、コストは業界の典型的なレベルよりも高い。もし私たちまたは他の人が後に私たちが開発した任意の製品による副作用を発見した場合、私たちはまた、患者教育、医療専門家認証、または特定のモニタリングのようなREMSを採用するか、または同様の行動に参加することを要求されるかもしれない。有害事象に関連する他の潜在的な重大な負の結果は、以下の通りである
FDAや他の規制機関が承認すれば、どのような事件も、私たちの候補製品の使用を減らしたり、他の方法でその商業成功を制限したり、私たちの候補製品に対する市場の受け入れを達成または維持することを阻止したり、維持したりする可能性がある。
著者らは時々発表或いは公表した臨床試験と臨床前研究の一時、“背線”と初歩的なデータは更に多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
著者らは時々著者らの臨床試験と臨床前研究の中期、主要或いは初歩データを公開開示する可能性があり、これらのデータは当時使用可能なデータの初歩的な分析に基づいて、特定の研究或いは試験に関連するデータに対してより全面的な審査を行った後、結果及び関連する発見と結論は変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、他のデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告の中期、主または予備結果は、同じ研究または実験の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。バックラインと予備データは依然として監査とチェック手続きを受けなければならず、これは最終データが以前に公表されたバックラインまたは予備データと実質的な差がある可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、バックラインおよび予備データは慎重に表示されなければならない。
著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクにさらに直面している。中間データ、バックラインデータ、または予備データと最終データとの間の不利な差は、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。しかも、私たちや私たちの競争相手がこのようなデータを開示することは私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、一般に、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性があり、私たちが開示しないことを決定した任意の情報は、最終的には、特定の候補製品または私たちの業務に関する将来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に対して大きな意味を有すると考えられるかもしれない。もし私たちの報告書の中期、裏線、または予備データが実際の結果と異なる場合、あるいは規制部門を含む他の人が同意しない場合
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結論が出れば、私たちが承認を得て候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。
私たちはまだ私たちの候補製品の臨床試験でのテストに成功していません。スタンフォード大学またはNCIによる試験ではどんな有利なデータも私たちの臨床試験では複製できないかもしれません。
2023年12月、我々は、CD 19指導CAR T細胞治療後に病状が悪化するR/R LBCLを有するR/R LBCLを有する我々の第2段階臨床試験における我々の主要候補製品Firi-celの第1回7人の患者の用量を発表した。我々は最近Firi−celの第1回臨床試験を開始したが，我々の主導計画Firi−celを含めて我々の候補製品の臨床試験での試験に成功していない。具体的には，Firi−cel CARはCD 22 CAR T細胞製品に含まれているが，これらの試験はスタンフォード大学やNCIによる単独臨床試験で120名以上の患者に投与されている第三者によって設計·行われている。また，我々もFiri−celの臨床前発展を制御しておらず，これはスタンフォード大学とNCIによって行われている。上述の原因により、これらの臨床試験のいくつかの方面は著者らの第二段階の臨床試験に異なる結果をもたらす可能性がある。例えば、スタンフォード大学で行われた第1段階臨床試験における患者用量は、私たちの第2段階臨床試験における投与量とは異なる可能性がある。このようなことが起こると，我々が第2段階臨床試験で得られた結果は，スタンフォード大学で行われた第1段階臨床試験で観察された結果，例えば低い完全応答率および総応答率，およびより短い中位生存期間とは異なる可能性がある。異なる結果は私たちの臨床開発計画を増やす必要があるかもしれませんが、これは高価かもしれません。あるいはFiri−celの開発を放棄することにつながるかもしれません。どんな状況が発生しても、私たちの業務を損なうだろう。
また，Firi−celの製造プロセスを変更し，製造生産量と効率の向上に努めた。これらの改善はわれわれの潜在的な鍵となる2期臨床試験で使用されているFiri−celを反映し，2023年12月にFiri−celの製造に成功し，第1陣の7名の患者に調剤することに成功した。われわれのFiricelとスタンフォード研究で用いられているCAR−T療法を比較的に分析し，両者に比較性があると結論したが，この比較性がわれわれの第2段階臨床試験の結果をスタンフォード大学で行った第1段階臨床試験で観察された結果と一致させることは保証できない。この場合、結果の違いを解決するために追加の臨床および/またはCMC開発作業が必要とされる可能性があり、これは、私たちの開発または潜在的な商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
もし私たちの第二段階の臨床試験結果がスタンフォード大学で行われた第一段階の臨床試験の結果と一致しなければ、Firi-celの発展は不利な影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、将来性或いは財務状況を損なう可能性がある。
また，我々はFDAからIND for Firi−celに関する許可を得ているが，我々が計画したビジネスプロセスとStanford臨床試験で使用されているプロセスとの比較可能性を決定するための総合的な方策を含むが，FDAはStanfordから参考権利を得ても，Stanfordから参考権利を得たとしても，我々の計画のビジネスプロセスとStanford臨床試験で使用されているプロセスとの比較可能性を決定するための総合的な方策を含むことを保証することはできない。もしそうであれば、FDAは、追加の臨床前、生産、または臨床データを取得して提出することを要求し、その後、さらなる臨床試験を開始し、および/または任意の規制の承認を得ることができるかもしれない。このような状況のいずれも私たちの業務、財政状況、そして見通しを損なう可能性がある。
FDAと同様の外国機関の規制承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できないが、もし私たちが最終的に私たちの候補製品の規制承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
著者らの候補製品の臨床開発、製造、ラベル、貯蔵、記録保存、広告、販売促進、輸入、輸出、マーケティングとエンドツーエンド供給チェーン管理はすべてアメリカFDAと国外市場の外国監督管理機関のような広範な監督管理を受けている。アメリカでは、FDAのBLAに対する規制承認を得るまで、アメリカで私たちの候補製品を販売することは許されません。このような監督管理の承認を得る過程はコストが高く、通常臨床試験開始後数年を必要とし、しかも関連する候補製品のタイプ、複雑性と新規性及び目標適応と患者群によって大きく異なる可能性がある。承認政策や法規は変化する可能性があり、FDAと同様の規制機関は承認過程において大きな裁量権を持っている
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候補製品の承認を延期、制限、または拒否することができる。候補製品の臨床開発に大量の時間と費用が投入されているにもかかわらず、監督管理部門の候補製品に対する承認は永遠に保証されない。大量に開発されている生物製品のうち，一部のみがFDAや外国規制機関の承認手続きに成功し，商業化されている。
米国または海外での製品候補の商業化承認を得る前に、当社は、適切かつ十分に管理された臨床試験からの実質的なエビデンスを用いて、 FDA または同等の外国の規制当局が満足するように、そのような製品候補が意図された用途に対して安全、純粋、強力または有効であることを実証しなければなりません。前臨床試験や臨床試験の結果は、さまざまな方法で解釈することができます。利用可能な前臨床データまたは臨床データが当社の製品候補の安全性、純度、効力または有効性を支持すると考えても、そのようなデータは FDA および同等の外国の規制当局からの承認を得るのに十分ではない場合があります。FDA または同等の外国の規制当局は、場合によっては、承認前または承認後に当社の製品候補に関する追加の前臨床試験または臨床試験の実施を要求したり、当社の臨床開発プログラムの要素に異議を唱える場合があります。
FDAまたは同様の外国の規制機関は、多くの理由で、承認候補製品を延期、制限、または拒否することができる
海外市場については、審査手続きは国によって異なり、上記のリスクに加え、追加の製品テスト、行政審査期限、価格主管部門との合意に及ぶ可能性がある。
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最終的に臨床試験を完了し、我々の候補製品のBLAまたは同様の海外マーケティング申請の承認を得たとしても、FDAまたは同様の外国規制機関は、高価な追加臨床試験および/またはREMSの実施状況に応じて承認することが必要である可能性があり、FDAは承認後の製品の安全な使用を確保する必要があると考えているからである。適用可能な規制承認を得るか得られないかのいずれの遅延も、候補製品の商業化を延期または阻止し、私たちの業務や将来性に大きな悪影響を及ぼすだろう。
もしFDAが私たちの任意の候補製品を承認したり、パートナーと開発しようとしているCD 22自動車T細胞療法に関連する随伴診断を承認することを要求した場合、私たちはそれに関連する随伴診断の承認を得る必要があり、私たちはFDAのこのような随伴診断の承認を得ていない、あるいはFDAの承認を得る過程で遅延に直面して、私たちはこのような候補製品を商業化することができず、私たちの収益能力は実質的に損なわれるだろう。
FDAが我々の任意の候補製品の安全かつ有効な使用が体外診断(IVD)に依存すると考えている場合、FDAが私たちの候補製品を承認しながら、診断をセット診断として承認または承認する必要があるかもしれない。FDAのガイドラインによれば，FDAが随伴診断を決定することが新たな治療製品または適応を安全かつ有効に使用するために不可欠であり，随伴診断もこの適応への使用が承認または承認されていなければ，FDAは通常その治療製品または新たな治療製品の適応を承認しない。われわれの臨床試験のデータによると，臨床試験登録過程で診断会社と協力し，我々の候補製品に最も反応する可能性が最も高いと考えられる特徴を認識する患者の識別を支援することが可能である。このような状況で満足できるセット診断がなければ、このようなテストの開発または取得が要求される可能性があり、これは規制部門の承認要求を受けることになる。このような診断を受けたり作成したりする過程は時間も費用もかかる。
随伴診断は関連製品の臨床計画とともに開発され，医療機器としてFDAや外国の規制機関のような規制を受けており，FDAは通常癌治療に伴う診断が発売前の承認を得ることが求められている。治療製品のさらなるラベルの一部として、診断の承認または承認に伴い、治療製品の使用を、診断開発に伴う検出のための特定の特徴を示す患者のみに制限する。また，2024年1月，FDAはプログラムを起動しようと発表し，現在III系医療機器として規制されている大多数の静脈輸液障害を何らかの合併を伴う静脈輸液障害の診断を含めてII類に再分類した。このような再分類の努力が発生した場合、降格テーマである任意の付随診断は、もはや発売前承認を必要とするのではなく、全体的にそれほど煩雑ではない510(K)承認プロセスに従って販売することができる。しかし，我々の開発計画に必要な任意の診断が再分類から利益を得る保証はなく，あるいは再分類が確実に発生しても，診断セットの開発やマーケティング時間が短縮される保証はない.
FDAまたは同様の外国規制機関が、候補製品が規制承認を得る前または後であっても、私たちの任意の候補製品のセット診断の承認または承認を要求する場合、私たちおよび/または第三者協力者は、これらのセット診断の承認または許可を開発および取得する際に困難に直面する可能性がある。私たちまたは第三者協力者が規制機関の承認または承認を得たり、セット診断の遅延または失敗を承認したりすることは、関連製品の承認または営業継続を延期または阻止する可能性がある。私たちまたは私たちの協力者はまた、セット診断のための持続可能で反復可能かつ拡張可能な製造プロセスの開発において遅延に遭遇するか、またはそのプロセスを商業パートナーに移転するか、または保険補償計画について交渉する上で遅延に遭遇する可能性があり、これらすべては、私たちの臨床試験の完了を阻止するか、または私たちの候補製品を商業化すること(承認されれば)、タイムリーまたは利益になる可能性がある。
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私たちは承認を加速させる方法を使用することでFDAの承認を確保しようと努力するかもしれない。もし私たちがそのような承認を得ることができない場合、私たちは私たちの予想を超える追加の臨床前研究や臨床試験を要求される可能性があり、これは必要な規制承認を得る費用を増加させ、必要な規制承認を受けることを延期するかもしれない。FDAの加速的な承認を得ても、私たちの検証的試験が臨床的利益を証明していない場合、あるいは厳格な発売後の要求を守らなければ、FDAは私たちが得たいかなる加速的な承認も撤回することを求めるかもしれない。
私たちは未来に私たちの1つ以上の候補製品の承認を加速させることを求めるかもしれない。加速承認計画によれば、FDAは、代替終点または中間臨床終点に対して臨床的利益を合理的に予測することができる候補製品を決定する場合に、既存の治療法よりも意義のある治療利益を提供する、深刻または生命に危険な疾患の治療のための候補製品の承認を加速することができる。FDAは臨床利益は特定の疾病の背景下で臨床意義のある積極的な治療効果であり、例えば不可逆的な発病率或いは死亡率であると考えている。承認を加速する目的で、代替終点は一種の標識であり、例えば実験室測定、放射画像、バイタルサイン或いは他の臨床利益を予測できると考えられているが、それ自体は臨床利益の測定基準ではない。中間臨床終点は不可逆的発病率或いは死亡率への影響の前に測定できる臨床終点であり、それは不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する影響を合理的に予測する可能性がある。
加速承認経路は既存療法に対する新生物療法の優位性は直接的な治療優位ではない可能性があるが，患者や公衆衛生の観点から臨床的に重要な改善である場合である。承認された場合、承認を加速することは、一般に、生物の臨床的利益を検証および説明するために、勤勉な方法で追加の検証的研究を行うことにスポンサーが同意することに依存する。このような承認後の研究が生物製品の臨床的利益が確認されていないか、または適時に完了していない場合、FDAは生物学的製品の承認を迅速に撤回することができる。FDAは2022年の食品·薬物総合改革法案に基づき、マーケティングを継続する前に加速的に承認された無効薬物の患者への潜在的リスクを軽減するために新たな法定権力を与えられた。これらの規定により、FDAは、承認を加速させる製品を求めるスポンサーに、承認前に検証的試験を行うことを要求することができる。
私たちの任意の候補製品の加速承認を求める前に、FDAのフィードバックを求めるつもりです。そうでなければ、私たちが承認を求めて加速させる能力を評価します。フィードバックや他の要因を評価した後、加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を求めるためにBLAを求めたり提出したりすることは保証されません。また、私たちが候補製品のための加速承認申請を提出することを決定した場合、そのような申請が受け入れられる保証はないし、開発加速、審査または承認がタイムリーに承認されるか、または全く保証されない。FDAまたは他の同様の外国規制機関も、私たちの申請を考慮したり、任意の種類の申請を承認する前にさらなる検討を要求することができる。もし私たちの候補製品が加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を得られなかった場合、候補製品の商業化の時間がより長くなり(あれば)、候補製品の開発コストを増加させ、市場での競争地位を損なう可能性がある。
FDAからの画期的な療法指定は、私たちに任意の候補製品を付与しても、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、私たちの候補製品がFDA承認を得る可能性を増加させることはない。
臨床データがこのような指定を支持していると考える限り，Firi−celやわれわれの候補製品に画期的な治療指定を求める可能性がある。画期的な療法“は、1つまたは複数の他の薬剤または生物学的製品と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤または生物学的製品と組み合わせて治療することが意図された医薬または生物学的製剤として定義され、予備臨床証拠が示される場合、薬物または生物学的製剤は、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の治療法よりも実質的な改善を示す可能性がある。画期的な治療法として指定された候補製品に対して，FDAと試験スポンサーの間で増加した相互作用とコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な方法の決定を助けることができ，同時に無効制御案中の患者数を最小限に抑えることができる。画期的療法に指定された生物製品もFDAの迅速チャネル指定計画に関する同様の利点を得ることができ，関連基準を満たしていれば提出されたBLAのスクロール審査を行う資格があることも含まれている。
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われわれのIND for Firi−celに関するブレークスルー療法の称号は申請または獲得されていないが，スタンフォード大学ではCD 22 CAR T細胞療法候補薬がフルダラビンやシクロホスファミドに続くCD 19指導CAR T細胞療法後の再発や難治性大B細胞リンパ腫の治療に用いられている成人患者であるため，FDAの画期的な治療称号を得ている。スタンフォード大学のCD 22 Car TはFiri-celの初期比較可能バージョンであるが、私たちのFiri-cel計画は、スタンフォード大学INDが計画に対する権利を得、FDAがこの名前を私たちのFiri-celのINDに譲渡することに同意するか、または私たちが私たちのFiri-celのINDに要求し、FDAのこのような指定を受けるまで、このような指定の利点を得ないだろう。スタンフォード大学から参考権を得ても、FDAは比較可能性とデータの十分性に関する私たちの説に同意できないし、スタンフォード臨床試験を参考にして生じる臨床前、生産、あるいは臨床データを参考にする能力に同意できないことを保証することはできません。FDAが同意しない場合、任意の潜在的な製品ラベルに第1段階のデータを含むことが制限される可能性がある。
FDAはそれを画期的な治療法に指定する権利がある。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定をしないことにする可能性がある。いずれの場合も，FDA標準審査手順に従って承認を考慮した薬物と比較して，候補製品に対する突破療法指定を受けることは，より速い開発過程，審査または承認を招くことはなく，FDAの最終承認も確保できない可能性がある。さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品が突破療法の条件を満たしていても、FDAは、候補製品がもはや資格条件に適合していないことを後で決定し、指定を取り消すか、またはFDAの審査または承認に必要な期間を短縮しないことを決定することができる。
資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の雇用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、新たなまたは修正された製品が開発、審査、承認または商業化されないことを阻止し、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある。
FDAおよび外国規制機関が新製品を審査·承認する能力は、政府予算および資金レベル、法定、規制および政策変化、FDAまたは外国規制機関のキーパーソンの雇用と保留、およびユーザー費用支払いを受け入れる能力、およびFDAまたは外国監督機関が通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、FDAと外国規制機関の平均審査時間は近年変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。アムステルダムへの移転後のEMAやそれに伴う人員変動のようなFDAや他の機関の中断は、新たな生物製品や承認された生物製品の修正が必要な政府機関による審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性もあり、これは我々の業務に悪影響を及ぼす。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAのキー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。そのほか、新冠肺炎の流行期間中、アメリカ食品薬品監督管理局は国内外の異なる場所の製造施設の大部分の検査を延期した。FDAはすでに標準的な検査操作を回復したにもかかわらず、いかなる新冠肺炎の灰再発或いは新変種の出現は検査或いは行政方面の遅延を招く可能性がある。政府が長期的に停止している場合、あるいは世界的な健康問題がFDAや他の規制機関の通常の活動を阻害している場合、FDAや他の規制機関が私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
たとえ私たちの候補製品が米国でFDAの承認を得ても、私たちはいかなる他の管轄区域でもそのような候補製品の承認を得たり、商業化したりすることはなく、すべての市場潜在力を達成する能力を制限するだろう。
任意の特定の管轄区域で任意の製品を販売するためには、安全性と有効性に関する多くのかつ異なる規制要件を各国に基づいて確立し、遵守しなければならない。米国FDAの承認は、他の国や管轄区域の規制機関も承認することを確保していない。しかし、一つの管轄区域で承認を得ることができなかったことは、私たちが他の場所で承認を得る能力に悪影響を及ぼすかもしれない。また、一国で行われた臨床試験は他の国の規制機関に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は他の国の規制承認を保証することはできない。
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承認プロセスは国によって異なり、追加の製品テストと検証、および追加の行政審査期間に関連する可能性があります。外国の監督管理機関の承認を求めることは私たちに困難とコストをもたらす可能性があり、追加の臨床前研究或いは臨床試験が必要であり、これは高価で時間がかかるかもしれない。各国の規制要求には大きな違いがある可能性があり、私たちの製品がこれらの国で発売されることを延期または阻止する可能性がある。私たちは国際市場も含めてどの司法管轄区域でも候補製品の販売を許可していませんし、国際市場で規制の承認を受けた経験もありません。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できなかったり、必要な承認を得て維持できなかったり、あるいは国際市場の規制承認が延期されれば、私たちの目標市場は減少し、私たちが開発したどの製品も市場の潜在力を十分に発揮する能力は達成できないだろう。
私たちがどんな候補製品の規制承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性がある。
私たちの候補製品のために得られる可能性のある任意の規制承認について、私たちの候補製品の製造プロセス、ラベル、パッケージ、エンドツーエンド供給チェーン管理、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、輸入、輸出、および記録保存は、広く持続的な規制要件を受けるだろう。これらの要求には，安全および他の上場後の情報や報告，登録の提出，および生産過程でcGMPを継続的に遵守すること，および我々が行うことが可能な任意の臨床試験のGCPがある。また，生物製品メーカーとその施設はFDAや他の規制機関の持続的な審査と定期的な抜き打ち検査を受け，cGMP法規や他の適用基準に適合することを確保しなければならない。さらに、我々が入手可能ないかなる規制承認も、候補製品の安全性および有効性を監視するために、候補製品の安全性および有効性を監視するために、規制機関および監督機関に報告を提出することを要求し、このような承認は、特定の年齢層の使用制限、警告、予防措置または禁忌症に関連する重大な制限を含む可能性があり、承認後の研究またはリスク管理要件を含む可能性がある。例えば、FDAは、REMSを私たちの候補製品を承認する条件として要求することができ、その中には、薬物ガイドライン、医師トレーニングおよびコミュニケーション計画の要件、または制限された分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような安全な使用を保証する他の要素が含まれていてもよい。
もし私たちまたは監督管理機関が、ある製品に以前に未知の問題、例えば意外な深刻性や頻度の不良事件、または製品の製造施設に問題があることを発見した場合、規制機関は、製品のリコールを要求するか、市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加える可能性がある。さらに、FDAや他の類似した外国規制要求を守らなければ、私たちの会社は行政または司法制裁を受ける可能性があります
上記のいずれかの事件や処罰が発生すると、候補製品を商業化し、収入を創出する能力を抑制する可能性があり、対応するために多くの時間と資源が必要となり、負の宣伝が生じる可能性がある。
FDAおよび他の規制機関の政策は変更される可能性があり、追加の政府法規が公布される可能性があり、または私たちが開発した任意の候補製品のマーケティング許可を阻止、制限、または延期する可能性がある他の事件が発生する可能性がある。政府の規制の可能性や性質や程度を予測することもできません
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アメリカや海外の未来の立法や行政行為によって生まれた。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは規制コンプライアンスを維持できない場合、私たちは法執行行動の影響を受ける可能性があり、利益を達成したり維持したりすることができないかもしれない。
FDAと他の規制機関は非ラベル使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行している。
FDAは処方薬と生物製品のマーケティング、ラベル、広告、販売促進を厳格に規制している。これらの規定には、消費者向け広告、業界スポンサーの科学的および教育活動、インターネットに関連する販売促進活動、ラベル外販売促進の基準および制限が含まれる。FDAが付与した任意の規制承認は、FDAが製品の安全、純粋、有効または有効であると考えている特定の疾患および適応に限定される。米国の医師は、製品ラベルに記載されていない使用のための医薬品および生物製品の処方、および臨床試験で試験され、規制機関によって承認された用途とは異なる使用を選択し、一般的に許可されることができるが、任意の製品を普及させる能力は、FDAによって特に承認された適応に限定されるであろう。
もし私たちがこのようなラベル外の使用を普及させることを発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。米連邦政府は、ラベル外使用の不当な普及の疑いがある会社に巨額の民事と刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外販売促進に従事することを禁止している。FDAはまた、企業に同意法令または永久禁止を締結し、これらの法令または永久禁止に基づいて、特定の販売促進行為を変更または制限することを要求する。もし私たちがどんな候補製品の販売促進活動もうまく管理できなければ、承認されれば、私たちは重大な責任を負う可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちは生物製品としてのどの候補製品も予想よりも早く競争に直面する可能性があることを承認することを求めるつもりです。
患者保護および平価医療法案は2010年3月23日に法律に署名され、2009年の生物製品価格競争および革新法案(BPCIA)と呼ばれる副題が含まれ、この法案はFDA許可の参考生物製品と類似または交換可能な生物製品のための短い承認経路を作成した。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，FDAによる生物類似製品の承認は，参考製品が初めて許可された日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品の完全なBLAを承認した場合、スポンサー自身の臨床前データと、その製品の安全性、純度および有効性を証明するために、十分かつ制御された良好な臨床試験からのデータとを含み、別の会社は、この参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。
私たちは未来のBLAによって生物製品として承認された候補製品は12年の専門期間を得る資格があると信じている。しかしながら、国会の行動または他の理由により、このような排他性は短縮される可能性があり、またはFDAは私たちの候補製品を競合製品の参考製品とみなさないかもしれず、これは予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。さらに、承認されると、生物類似体がどの程度私たちのいずれかの参考製品を代替することができ、その方法は、非生物製品の伝統的な模造薬代替に類似しており、いくつかのまだ発展中の市場および規制要因に依存する。
私たちの候補製品の商業化に成功し、承認されれば、政府当局と健康保険会社が構築した保険範囲、十分な補償レベル、優遇された価格設定政策にある程度依存する。もし私たちの製品が保証範囲を獲得したり維持したりして十分な精算を得ることができなければ、これらの製品をマーケティングする能力を制限し、収入を創出する能力を低下させるかもしれません。
承認されれば、政府医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)、個人健康保険会社および他の第三者支払者が提供する保険範囲および精算の十分性は、多くの患者が私たちの候補製品などの処方薬を負担することができるために重要である。第三者支払者の私たちの製品に対するカバー範囲と受け入れ可能な精算レベルを実現することができるかどうかは、これらの製品を商業化することに成功する能力に影響を与えます。したがって、私たちは承認されたすべての候補製品のカバーと精算戦略を成功的に実施する必要がある。次のように特定の製品の保険を受けても
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第三者支払者では，それによる精算支払率が十分に高くない可能性があり，あるいは患者が受け入れられないほど高いと考える共同支払いが必要となる可能性がある。
もし私たちが医療補助薬品リベート計画や他の政府定価計画に参加すれば、場合によっては、私たちの製品はこのような計画によって設定された最高価格によって制限され、これはどのような製品から得られる収入を減少させるかもしれない。もし私たちがどんな適用義務にも違反していることが発見されたら、このような計画に参加することはまた重大な民事罰金、制裁、罰金のリスクに直面させるだろう。
第三者支払者は、生物製薬製品およびサービスの価格に挑戦することが増えており、同等の模倣薬またはより安い治療法が利用可能な場合、多くの第三者支払者は、特定の薬物への保険および精算を拒否する可能性がある。第三者支払者は，我々の製品が代替可能であると考え，価格の低い製品のみを患者に精算することを提案するかもしれない。たとえ私たちの製品が治療効果を高めたり、投与の利便性を改善したことを証明したとしても、既存の薬物の定価は製品に対する費用を制限するかもしれません。これらの支払者は、特定の製品の精算状態を拒否またはキャンセルしたり、新製品や既存市場製品の価格を低すぎるレベルに設定したりして、製品開発投資から適切なリターンを実現することができない可能性がある。医師の監督下で管理されている製品については、このような薬物が高い価格に関連することが多いため、保険および適切な補償を得ることは特に困難である可能性がある。また，製品自体やその製品を使用した治療やプログラムは単独では精算できない可能性があり，医師の使用に影響を与える可能性がある。精算が得られない場合や限られたレベルでしか精算が得られない場合、私たちの製品を商業化することに成功できない可能性があり、私たちが開発する可能性のある製品から満足な財務リターンを得ることができないかもしれません。また、私たちが私たちの製品と一緒に使用するセット診断テストを開発すれば、承認されると、このようなセット診断テストは単独で保証と精算が要求され、そのセット薬品の保証と精算以外に要求される。薬品に適用される保険と精算を獲得する類似の挑戦は、セットの診断テストに適用される。
第三者支払者のカバー範囲や新承認製品の精算に関する不確実性が大きい。米国では，連邦医療保険や医療補助計画のような第三者支払者，個人や政府支払者を含め，新薬のカバー範囲を決定する上で重要な役割を果たしている。一部の第三者支払者は、新しいまたは革新的な設備または薬物療法の保証範囲を事前に承認し、その後、このような治療法を使用する医療提供者に精算する必要があるかもしれない。第三者決済者が私たちの製品の保証範囲と精算についてどのように決定するか予測するのは難しいです。
獲得とメンテナンスの精算状態は時間がかかり、コストも高く、確定していない。連邦医療保険や医療補助計画は，個人支払者や他の政府支払者がどのように薬品保険や精算政策を策定するかのモデルとして利用されるようになってきている。しかし、米国の第三者支払者では、製品のカバーや精算に統一された政策はない。そのため、製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。したがって、保証範囲の決定プロセスは、通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、保証範囲および十分な補償が一致するか、または最初に得られることを保証することなく、各支払人にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的および臨床的支援を提供する必要がある。また、精算に関する規則や条例は常に変化しており、場合によっては短時間で通知され、これらの規則や条例が変更される可能性があると考えられる。
米国以外では、国際業務は一般的に広範な政府価格制御と他の市場によって規制されており、欧州や他の国のコスト制御措置の日々の重視は、これらの司法管轄区域が承認されれば、候補製品の価格設定と使用に圧力を与え続けると信じている。多くの国では、国家衛生システムの一部として、医療製品の価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。他の国は会社が自ら医療製品を価格設定することを許可しているが、会社の利益を監督してコントロールしている。追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は私たちの製品に対する料金を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べてわが製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある。
また，米国や国外の政府や第三者支払人が医療費の制限や低減に努力しており，これらの組織が新医療保険のカバー範囲や精算レベルを制限している可能性がある
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したがって、彼らは私たちの製品を保証したり、十分な支払いを提供しないかもしれない。管理型ヘルスケアの傾向、健康維持組織の日々の影響力、および追加の立法変化により、どの製品の販売も価格設定圧力に直面することが予想される。全体的に，医療コストや処方薬の下振れ圧力は非常に大きくなっている。そのため、新製品の参入にはますます高い壁が設けられている。
最近公布された立法、将来の立法、医療改革措置は、候補製品の規制承認を得て商業化する難しさとコストを増加させ、設定可能な価格に影響を与える可能性がある。
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムは、コスト制御措置を含む複数の立法·規制改革を継続しており、これらの措置は、新薬の保証範囲や精算範囲を減少または制限し、規制部門の承認を得た候補製品を収益性のある方法で販売する能力に影響を与える可能性がある。特に，米国連邦や州レベルでは，医療コストの低減と医療の質の向上を図る取り組みが継続されている。
例えば、2010年3月、アメリカはACAを公布した。ACAは指定ブランドの処方薬や生物製剤の生産または輸入のいずれの実体に対しても差し引かれない年間費用を規定している；メーカーの医療補助リベート責任を連邦医療補助管理に参加する医療機関の個人に配布する外来薬に拡大し、医療補助計画の資格基準を拡大し、340 B薬品定価計画によって割引を受ける資格がある実体を拡大し、医療補助薬物リベート計画に基づいてメーカーが支払わなければならない法定最低リベートを高めた；患者を中心とした新たな結果研究所を構築し、監督、優先事項を決定し、臨床有効性比較研究を行い、このような研究に資金を提供する。そして、CMSに医療保険と医療補助革新センターを設立し、革新的な支払いとサービス交付モデルをテストし、医療保険と医療補助支出を低減する。公布以来、ACAのいくつかの方面はずっと行政、司法、国会の挑戦を受けており、2021年6月17日、アメリカ最高裁判所はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。したがって、ACAは現在の形で不変のままである。
さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。2021年3月11日，2021年米国救援計画法案が法律に署名し，2024年1月1日から医療補助薬品税還付の法定上限が撤廃された。これまで，還付の上限は薬品メーカーの平均価格の100%であった。また、処方薬のコストが上昇していることを受けて、米国政府は薬品定価のやり方の審査を強化した。このような審査は，最近の数回の国会調査を招き，製品定価の透明性の向上，価格設定とメーカー患者援助計画との関係の審査，政府計画の製品精算方法の改革を目的とした連邦や州立法を提案·採択した。
最も注目すべきは、2022年8月16日、総裁·バイデンが2022年インフレ削減法案(IRA)に署名し、法律にしたことだ。この法規は2010年にACAが採択されて以来、国会が製薬業に対して取った最も重大な行動を示している。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険との価格交渉(2026年から)を要求し、価格は交渉できるが上限があり、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを実施し、インフレを超える価格上昇を処罰し、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を採用する(2025年から)。アイルランド共和軍は，衛生·公衆サービス部(HHS)秘書が最初の数年間，規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。これらの計画の実施に伴い、HHSはすでにそのガイドラインを発表し、更新していく。HHSは2023年8月29日、アイルランド共和軍のこの部分にもかかわらず、持続的な法的挑戦を受けているにもかかわらず、価格交渉を受ける上位10種類の薬物のリストを発表した。アイルランド共和軍が製薬業と私たちの業務に与える影響はまだ完全には確定できないが、巨大である可能性が高い。未来の立法でもっと多くの薬品価格設定提案が現れるかもしれない。
州レベルでは、立法機関は、価格または精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施し、場合によっては、他の国からの輸入および大量調達を奨励することを目的としている。法律で強制的に施行された価格規制
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第三者支払者の支払金額またはその他の制限は、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しを損なう可能性があります。また，地域医療当局や個別病院では，どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。承認されれば、これは私たちの候補製品に対する最終的な需要を減少させるか、あるいは私たちの製品価格に圧力を与える可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しにマイナスの影響を与える可能性がある。
これらの新たな法律や将来講じられる可能性のある他の医療改革措置は、医療保険や他の医療資金のさらなる減少、より厳しいカバー基準、新たな支払い方法、および任意の承認製品の価格のより大きな下振れ圧力を受ける可能性が予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、承認されれば、収入を創出し、利益を達成することができ、あるいは候補製品を商業化することができるかもしれない。
私たちは様々なアメリカ連邦、州、外国の医療保健法律法規の制約を受けて、これはコンプライアンスコストを増加させるかもしれませんが、私たちがこれらの法律法規を守らなければ、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちは巨額の罰金と責任に直面したり、他の方法で私たちの業務に悪影響を与えたりします。
私たちの業務運営と調査者、医療専門家、コンサルタント、第三者支払人、患者組織と顧客との現在と未来の手配は、私たちが広く適用される外国、連邦、州詐欺と乱用、その他の医療に関する法律と法規に直面させます。これらの法律は、私たちが監督管理によって承認された任意の製品をどのように研究、マーケティング、販売、流通するかを含めて、私たちが業務を展開する業務または財務的手配と関係を制約するかもしれません。これらの法律には
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我々の現在と将来の第三者の業務配置が適用される医療·プライバシー法令に適合することを確保する努力は、持続的な巨額のコストに関連する。政府当局は、株式または株式オプションの形で報酬を得ている医師の一部と合意したいくつかの諮問委員会との合意を含む、私たちのビジネス行為は、現在または将来、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。これらの法律の広範性のため、法定例外状況と利用可能な規制安全港の範囲は狭く、それらが受ける解釈範囲は広いため、私たちの現在または未来のいくつかの接近は、そのうちの1つ以上の法律の挑戦を受けるかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるいかなる政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、政府援助から除外された医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)の外、誠実な監督と報告義務、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、および私たちの業務の削減または再編を含む重大な処罰を受ける可能性がある。このような行動を防御するには高価で時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要かもしれない。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。さらに、それと業務を展開する任意の医師または他の医療提供者または実体が、適用される法律または法規に適合していないことが発見された場合、彼らは、政府が援助する医療計画から除外されることを含む重大な刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。
私たちの従業員、独立請負業者、主要な調査者、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤーは、規制基準と要件を遵守しないことを含む、不当な行為またはその他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは従業員詐欺や他の不適切な行為の危険に直面している。私たちは私たちのコンプライアンス統制、政策、手続きがどんな状況でも私たちの従業員、代理、請負業者、または協力者の行動から私たちを守ることができることを保証することはできません。これらの行為は、雇用、海外腐敗行為、貿易制限および制裁、環境、競争と患者のプライバシー、その他のプライバシー法律や法規を含むが、これらに限定されないが、私たちの司法管轄区域の法律または法規に違反します。従業員の不正行為は、FDAの規定を遵守できなかったこと、FDAに正確な情報を提供すること、私たちが確立する可能性のある製造基準の遵守、連邦および州医療詐欺および法律法規の乱用、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を私たちに開示することを含む可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、リベート、自己取引、その他の乱用を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、ラベル、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。従業員の不当行為はまた臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちはまた従業員や私たちと関連のある他の人たちがインサイダー取引に違反するリスクに直面している。我々は、すべての従業員に適した行動基準およびインサイダー取引政策を採用しているが、常に従業員の不正行為を識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができない可能性があり、または、このような法律または法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができる。
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もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護または維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、個人監禁、利益返還、Medicare、Medicaidおよび他の連邦医療計画から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、利益減少および将来収益、もし私たちが会社の信頼協定または他の合意の制約を受けて、法律違反に関する告発を解決し、私たちの業務を削減または再構築することを含む、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来の見通しに実質的かつ不利な影響を与える可能性がある。いずれも、私たちが業務を運営し、戦略を実施する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの第三者への依存に関するリスク
私たちは第三者に依存して臨床試験と臨床前研究を行う。これらの第三者がその契約義務の履行に成功しなかった場合、適用された法規要件を遵守し、または予想される期限内に完了した場合、私たちの開発計画および候補製品のために規制部門の承認を求めたり、商業化したりする能力が延期される可能性がある。
私たちは第三者に依存して臨床試験と臨床前研究を行う。具体的には，医療機関，臨床研究者，CRO，CDMO，コンサルタントに依存して臨床試験と臨床前研究を継続し，症例ごとに試験案と規制要求に基づいて行う。これらのCRO、CDMO、調査者、その他の第三者はこれらの実験の進行とスケジュール、その後のデータ収集と分析に重要な役割を果たしている。このようなCRO、CDMO、調査者、および他の第三者との関係を慎重に処理したいが、将来的に挑戦や遅延に遭遇しないこと、またはこれらの遅延または挑戦が私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないことを保証することはできない。また，我々は第三者請負業者の活動を規範化する合意に達しているが，彼らの実際の表現に対する影響力は限られている.しかし、私たちは私たちのすべての臨床試験が適用された方案と法律、法規、科学的基準と要求に従って行われることを保証する責任があり、私たちのCRO、CDMO、その他の第三者への依存は私たちの規制責任を解除しない。
さらに、我々および我々のCROおよびCDMOは、FDAおよび同様の外国規制機関によって実行される法規およびガイドラインである良好な実験室規範(GLP)およびGCP要件を遵守しなければならない。監督当局は試験スポンサー，主要調査員，試験地点を定期的に検査することでGCPを実行している。私たちまたは私たちの任意のCRO、CDMOまたは試験サイトが適用されるGLP、GCP、cGMPまたは他の要件を遵守できない場合、私たちの臨床前研究または臨床試験で生成されたデータは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の研究または試験を行うことを要求するかもしれない。また，われわれの臨床試験はcGMP規定に適合した材料を用いて行わなければならない。これらの規定を遵守しなければ、私たちは臨床試験を繰り返す必要があるかもしれないが、これは規制部門の承認過程を遅らせるだろう。
我々のいかなるCRO、CDMO、調査者、または他の第三者が、そのような試験または研究を行うのに十分な時間および資源を投入するか、または契約要件に従って実行されることは保証されない。これらの第三者のいずれかが予想される期限内に達成できなかった場合、私たちの臨床計画を遵守し、または規制要件を満たすか、または他の基準を満たさない方法で実行されなかった場合、私たちの臨床試験は延長され、延期され、または終了される可能性がある。さらに、私たちと契約した多くの第三者も、私たちの競争相手を含む他のビジネスエンティティと関係があるかもしれません。彼らは、これらのエンティティのための臨床試験や、私たちの競争地位を損なう可能性のある他の活動を行う可能性もあります。
さらに、我々のCROおよびCDMOは、未治癒の重大な違約が発生した場合、または他の特定の場合に私たちとの合意を終了する権利がある。もし私たちがこれらの第三者との任意の関係が終わったら、私たちは商業的に合理的な条項や代替の第三者と合意できないかもしれない。追加のCRO、CDMO、調査担当者、および他の第三者が追加コストを交換または増加させるには、私たちの管理職の時間と労力が必要です。また，新しいCROやCDMOが動作を開始すると，自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じ，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。私たちは我々のCROおよびCDMO、調査者、および他の第三者との関係を慎重に処理しようと努力しているが、私たちが将来的に挑戦や遅延に遭遇しないこと、またはこれらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないことを保証することはできない。
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我々は現在，臨床開発中に第三者に依存して候補製品を生産しており，予測可能な未来には引き続き第三者に依存していると予想される。このような第三者への依存は、私たちが十分な数の重要な試薬、原材料、および私たちの最終製品候補製品を持っていない、または受け入れ可能なコストでこれらの数量を得るリスクを増加させ、私たちの開発または潜在的な商業化努力を延期、阻止、または損害する可能性がある。
現在、私たちは製造施設を所有したり運営したりしない。私たちは依存し、私たちの候補製品、レンチウイルスベクター、臨床開発のための関連原材料、および商業生産のための第三者の生産に引き続き依存することが予想されます(任意の候補製品が規制部門の承認を得たら)。BLAまたは同様のマーケティング申請をFDAに提出した後、我々の第三者メーカーが使用する施設は、FDAまたは任意の同様の外国規制機関の承認を経て、候補製品を生産することができなければならない。我々は第三者メーカーの製造過程を制御せず、第三者メーカーがcGMP要求を遵守して私たちの候補製品を生産することに完全に依存している。これらの第三者製造業者が、我々の規格およびFDAまたは外国規制機関のような厳格な規制要件に適合する材料または構成要素の生産に成功しない場合、彼らは、その製造施設使用の規制承認を確保および/または維持することができず、供給中断をもたらすであろう。
また、第三者製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできない。FDAまたは任意の同様の外国規制機関が、これらの施設が私たちの候補製品を生産するために承認していない場合、またはこれらの機関が将来このような承認を撤回した場合、私たちは代替製造施設を探すことを要求されるかもしれません。これは、私たちが規制機関の承認を得たり、私たちの候補製品を販売したりする能力に深刻な影響を与えます。私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規に従わないことは、臨床棚上げ、罰金、禁止、民事処罰、遅延、一時停止または承認撤回、差し押さえまたはリコール、運営制限、および刑事起訴を含む制裁を実施する可能性があり、いずれも私たちの財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちまたは第三者が商業的に合理的な条項で私たちの製造要件を実行できず、cGMPまたは他の法規要件を遵守しない場合、様々な態様で私たちのビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります
しかも、私たちはどんな第三者製造業者とも撤回できない長期的な約束や供給協定を持っていない。私たちは、第三者製造業者と任意の長期供給プロトコルを確立することができないか、または許容可能な条項でそうすることができない可能性があり、これは、十分な数の候補製品をタイムリーに得ることができないか、または許容可能なコストでそのような数を得ることができないリスクを増加させる。たとえ第三者製造業者と合意できても、第三者メーカーに依存することは、追加的なリスクをもたらす
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また、第三者製造業者とはキャンセルできない長期的な約束や供給協定はありませんが、第三者製造業者との多くの合意には、キャンセルしても手配または他の方法で約束された任意の製造作業のためのキャンセル費用と、いくつかの自己負担費用の支払いを要求する違約性損害条項があります。このキャンセル料は高くなるかもしれません。もし私たちがこれらの費用を支払うことを要求されたら、私たちの運営業績と業務は損害を受ける可能性があります。
さらに、私たちが製造過程で使用したいくつかの第三者は代替しにくいサービスを提供した。したがって、これらの締約国がそのサービスコストを増加させる場合、私たちは、より高い金額を支払うことを要求されるか、または代替解決策を開発および/または獲得することができる。もしどんな状況が発生したら、私たちの運営と業務結果は損害を受ける可能性がある。
私たちの現有或いは未来のメーカーのいかなる表現も臨床開発或いは監督管理の承認を延期する可能性があり、いかなる関連の救済措置の実施はコストが高い或いは時間がかかる可能性がある。もし私たちの既存または未来の第三者製造業者が約束された方法で動作できなければ、私たちはこれらのメーカーの交換を要求されるかもしれません。私たちは彼らを適時に交換できないかもしれません。これは私たちの財務状況に大きな悪影響を及ぼすでしょう。特に、私たちのメーカーのどの交換にも大量の努力と専門知識が必要であり、合格した交換数は限られている可能性があるからです。場合によっては、我々の候補製品を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、元の製造業者固有または独自である可能性があり、そのようなスキルまたは技術を他の第三者に譲渡することは困難である可能性があり、実行可能な代替案が存在しない可能性がある。また、私たちのいくつかの候補製品と私たち自身の独自の方法は会社以外で生産または実施されたことがありませんので、これらの候補製品や方法のための新しい第三者製造計画を構築しようと試みると、私たちの開発計画が遅延する可能性があります。
供給源は時々中断する可能性があり、中断すれば、合理的な時間範囲内で許容可能な費用で保証されるか、または供給を回復することが全く保証されない。
私たちは私たちのメーカーに依存して第三者サプライヤーから必要な材料を購入して、私たちの現在の臨床試験と臨床前研究の候補製品を生産し、これらの第三者に依存して未来の任意の臨床試験を行い続けるつもりです。私たちの候補製品を生産するための原材料サプライヤーの数は限られており、臨床前研究、臨床試験、最終商業販売のための候補製品の生産に必要な材料の生産が中断される可能性があることを防止するために、代替サプライヤーを評価する必要があるかもしれない。私たちは製造業者がこのような原材料を買収する過程や時間に対して何の統制権もない。しかも、私たちは現在このような原材料の商業生産に関するいかなる合意も持っていない。私たちは、これらのサプライヤーが経営を続けるかどうか、あるいは私たちの競争相手のうちの1つまたは他の私たちの予想された目的のためにこれらの材料を生産し続けることに興味のある会社によって購入されないかどうかを確認することができません。また、新規仕入先との関係構築に必要な納期が長くなる可能性があり、新仕入先を使用しなければならない場合、需要を満たす上で遅延が生じる可能性があります。新しいサプライヤーの資格を取得する時間と努力は、追加のコスト、資源移転、または製造生産量の低下を招く可能性があり、いずれも私たちの運営結果にマイナスの影響を与える。第三者メーカーを交換する必要があるため、行っている臨床試験の候補製品或いはその原材料コンポーネントの供給にいかなる重大な遅延が発生しても、著者らの臨床試験、製品テスト及び潜在的な監督管理部門の著者らの候補製品に対する承認を大幅に延期する可能性がある。もし私たちのメーカーや私たちが候補製品が規制承認された後にこれらの原材料を購入できなければ、私たちの候補製品の商業発表が延期されたり、供給不足が発生したりすることは、私たちの候補製品を販売することから収入を得る能力を弱めるだろう。
私たちは許可手配のメリットを意識していないかもしれませんが、新しい戦略関係を構築できなければ、私たちの業務、財務状況、商業化の見通し、運営結果は重大な悪影響を受ける可能性があります。
私たちの製品開発計画と候補製品の潜在的な商業化には費用を支払うために多くの追加の現金が必要になります。私たちの候補品については
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製薬会社やバイオテクノロジー会社と協力して、これらの候補製品を開発し、商業化することが可能だ。
私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。既存と未来の協力協定によると、私たちはまた制限される可能性があり、他の潜在的な協力者と特定の条項の合意を締結することはできません。私たちは受け入れ可能な条件で協力を交渉することができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。もし私たちの戦略協力が候補製品の開発に成功して商業化されなかった場合、または私たちの協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちは協力によって未来の研究資金、マイルストーン、または特許使用料を得ることができないかもしれない。さらに、私たちが達成可能な任意の戦略的協力に基づいて、資格が得られる潜在的収入の推定には、私たちの協力者が将来開発を停止する可能性のある治療プロジェクトに関連する潜在的支払いが含まれている可能性がある。このような状況が発生した場合、特定の候補製品の開発を減少させ、その開発計画または私たちの1つまたは複数の他の開発計画を減少または延期し、その潜在的な商業化を延期したり、販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならない可能性がある。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは私たちの候補製品を市場に出して製品収入を作ることができないだろう。
私たちが協力する場合、私たちは以下のリスクに直面する可能性があり、すべてのリスクは私たちの業務、商業化の見通し、財務状況に実質的な損害を与える可能性がある
もし私たちが製品や業務を許可すれば、私たちがそれらを既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、私たちはこのような取引のメリットを実現できないかもしれません。戦略的取引または許可証の後に、このような取引の合理的な結果、収入、または特定の純収入を証明することを達成することは確認できません。
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知的財産権に関するリスク
私たちは第三者から許可された知的財産権に依存し、私たちは現在許可内協定の締約国であり、これらの合意に基づいて、特定の独自技術および候補製品を使用、開発、製造および/または商業化する権利を獲得している。もし私たちがこれらの合意の下での私たちの義務に違反した場合、またはこれらの合意のいずれかが終了された場合、または私たちと許可者との業務関係が妨害された場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求されるかもしれません。このような知的財産権と技術に対する私たちの権利を失うか、または両方を持っている場合、これは私たちの業務を損なうことになります。
私たちは特許、ノウハウ、そして独自技術に依存しており、私たち自身のものもあれば、他の人が許可しているものもある。私たちは知的財産権許可協定の一方であり、未来には、私たちは追加的な許可協定を締結するかもしれない。例えば、私たちの候補製品を開発する上で、私たちはNCI、オックスフォード、スタンフォード大学からいくつかの知的財産権の許可を得た。これらのライセンス協定は、将来のライセンスおよび買収協定が、様々な職務調査、マイルストーン支払い、特許権使用料、その他の義務を課すことを予想しています。現在または将来の知的財産権許可協定の義務を履行できない場合、損害賠償金の支払いを要求される可能性があり、許可側は許可を終了する権利がある可能性がある。これらのライセンスの任意の終了は、重大な権利の喪失を招く可能性があり、私たちの候補製品またはプラットフォーム技術を開発、製造、使用、および/または商業化する能力を損なう可能性がある。これらのキープロトコルの他の情報については、“ビジネス-知的財産権-ライセンスプロトコル”というタイトルの部分を参照してください。
さらに、知的財産権または技術を第三者または第三者に許可するプロトコルは複雑であり、そのようなプロトコルのいくつかは様々な解釈の影響を受ける可能性がある。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可スケジュールの能力を維持していることを阻害または損害する場合、影響を受ける候補製品またはプラットフォーム技術の開発、製造、使用および/または商業化に成功することができない可能性がある。現在または将来のライセンシーがライセンス条項を遵守できない場合、ライセンシーが侵害第三者に対してライセンス特許を強制的に実行することができない場合、ライセンス特許または他の権利が無効または強制執行できないことが発見された場合、または許容可能な条項で必要なライセンスを締結できない場合、私たちの業務も影響を受けるであろう。さらに、私たちの許可者は私たちに許可されていない知的財産権を所有したりコントロールしたりする可能性がありますので、その是非にかかわらず、私たちは私たちが許可者の権利を侵害しているか、または他の方法で侵害しているというクレームを受ける可能性があります。
また、将来の製品の販売にどのくらいの印税義務が支払われるかは確定できませんが、金額は大きいかもしれません。私たちの将来の印税義務の金額は、開発や商業化に成功した製品で使用される技術や知的財産権にかかっています(あれば)。したがって、私たちが製品の開発、製造、商業化に成功しても、私たちは利益を達成したり維持したりすることができないかもしれない。
もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、関連する研究プロジェクトや候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれません。私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは影響を受ける可能性があります。
知的財産権許可は私たちの業務に重要であり、複雑な法律、商業と科学問題に関連し、そして私たちの業界の科学発見の迅速な発展によって複雑になった。ライセンス契約によると、私たちと現在と未来のライセンシーとの間でも、以下の点に関連する紛争を含む知的財産権に関する論争が発生する可能性がある
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生じる可能性のある契約解釈紛争の解決は、私たちに不利であれば、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。このような決議案は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小し、関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させるか、または関連協定の下での第三者の財務または他の義務を減少させるかもしれない。また、我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害または損害した場合、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。私たちは通常、私たちが許可した知的財産権保護に関するすべてのリスクに直面しており、これらのリスクは以下のとおりである。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちの製品商業化能力は影響を受ける可能性がある。
私たちは私たちの業務に重要ないくつかの特許と特許出願を提出、起訴、維持、弁護、そして実行するために私たちの許可者にある程度依存している。
私たちの候補製品、プラットフォーム技術、または私たちの臨床製品を製造するための特定の製品に関連するいくつかの特許および特許出願は、スタンフォード大学、NCI、およびオックスフォード大学を含む当社のいくつかの許可者によって所有または制御される。場合によっては、私たちは、特許出願の準備、提出、起訴、保守および弁護、または第三者から許可された技術特許の準備、提出、起訴、保守および弁護を制御する権利がないかもしれない。この場合、私たちの許可者は通常、その名で許可特許を記録、起訴、維持、弁護する権利があり、私たちは一般的にこのような届出、起訴、保守、および弁護についてコメントする権利がありますが、ライセンシーは私たちの論評を考慮または組み込む義務があります。私たちは通常、このようなクレームを解決する能力が通常ライセンシーの同意を得る必要があるにもかかわらず、第三者に対して私たちの独占ライセンス特許を強制的に執行する第1の権利を持っている。もし私たちのライセンシーまたは任意の未来に私たちの特許権を提訴、起訴、維持、擁護する権利があるライセンシーが、衛生流行病、流行病、または他の広範に発生した伝染性疾患の影響を含む、私たちの任意の候補製品についてこれらの特許または特許出願活動を行うことができなかった場合、私たちは新冠肺炎の大流行および後の新冠肺炎環境が私たちの許可者の業務運営に与える影響を含み、私たちがこれらの候補製品を開発および商業化する能力は悪影響を受ける可能性があり、競争相手の競争製品の製造、使用、または販売を阻止することができないかもしれない。私たちは、私たちのライセンシーのこのような活動が適用された法律および法規を遵守しているか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許または他の知的財産権を生成するだろうと判断することはできない。私たちのいくつかのライセンシーと締結されたライセンス契約の条項によれば、ライセンス者は、私たちのライセンス特許の実行を制御したり、これらの特許が無効であると主張する任意のクレームを抗弁する権利がある可能性があり、私たちが実行または抗弁を要求する権利がある場合であっても、私たちのライセンシーの協力を確保することができない。私たちは、私たちの許可者が十分な資源を割り当てているかどうか、またはそのような特許の実行またはこのような主張の弁護を優先して、許可特許における私たちの利益を保護するかどうかを決定することはできません。たとえ私たちがこれらの法的行動の一方でなくても、不利な結果は私たちの業務を運営するために必要かもしれない知的財産権を許可し続けることを阻止するかもしれないので、私たちの業務を損なう可能性がある。さらに、ライセンス特許および特許出願の特許起訴、ライセンス特許の実行、またはこれらの特許が無効であると主張する主張に対する抗弁を制御する権利があっても、私たちが支配権を引き継ぐ前または後のライセンシーおよびその弁護士の行為または非作為の悪影響または損害を受ける可能性がある。これは私たちが許可した任意の知的財産権を適用する権利を失う可能性があり、したがって私たちの開発と
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商業化された候補製品は悪影響を受ける可能性があり、競争相手の競争製品の製造、使用、販売を阻止できない可能性がある。
さらに、米国政府および/または政府機関は提供されており、将来的には、私たちが所有または許可している知的財産権の開発に関連する資金または他の援助を提供することも可能である。私たちは、許可内の特許および特許出願に関連する義務である、このような資金または援助によって生じる適用義務、例えばタイムリーな報告を遵守することを保証するために、私たちの許可者に依存する。もし私たちの許可者がその義務を履行できなかった場合、関連特許の権利喪失または強制執行を招く可能性がある。
私たちは私たちの製品パイプラインの必要な権利を得ることや維持することに成功しないかもしれませんが、これは私たちがより高価または他の不利な方法で私たちの業務を運営することにつながるかもしれません。
私たちは第三者から私たちの候補製品を開発するために必要ないくつかの知的財産権を持っているか、または得ることができる。私たちの業務の成長は、私たちの製品ラインを拡大することを含む、私たちが追加的な独占権を獲得または許可する能力にある程度依存するかもしれない。この場合、私たちは代替技術を開発または許可するためにかなりの時間と資源を必要とするかもしれない。例えば、私たちの計画は、他の技術または候補製品に関連する可能性があり、第三者によって所有される他の独占権を使用する必要があるかもしれない。また、他の製薬会社や学術機関も、我々の業務に関連する可能性のある特許出願を既に又は計画的に提出している可能性がある。私たちの候補製品はまた効率的で効率的に動作するために特定の調合または他の技術が必要かもしれない。このような処方や技術は他の人たちが持っている知的財産権によってカバーされるかもしれない。時々、これらの第三者の権利侵害を回避するために、私たちの候補製品をさらに開発、製造、または商業化するために、他の第三者から技術的許可を得る必要があるかもしれない。私たちは入手できないかもしれませんが、私たちの業務運営に必要または重要な任意の関連第三者知的財産権は、私たちの候補製品を製造、使用、または販売するために必要な任意のそのような知的財産権を含むと考えられます。私たちはこれらの許可のいずれかを合理的なコストまたは合理的な条項で得ることができないかもしれないが、もしあれば、影響を受ける候補製品を開発、製造、商業化することができない可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。私たちは、このような第三者知的財産権がカバーする成分や方法の使用を停止する必要があるかもしれませんし、このような知的財産権を侵害しない代替方法の開発を求める必要があるかもしれません。たとえこのような不可能な代替方法を開発することができても、追加のコストと開発遅延を招く可能性があります。我々がこのような知的財産権の下で許可を得ることができても，どのような許可も非排他的である可能性があり，これは我々の競争相手が我々に許可してくれた同じ技術へのアクセスを可能にする可能性がある.
第三者知的財産権の許可と買収は競争的なやり方であり、私たちよりも成熟したり、より多くの資源を持っている企業も、私たちの候補製品を商業化するために、必要または魅力的だと思う第三者知的財産権許可または買収戦略をとる可能性がある。より成熟した会社は、彼らのより大きな規模と現金資源、あるいはより強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位にあるかもしれない。このような交渉を成功させ、最終的に買収を求める可能性のある他の候補製品をめぐる知的財産権を得ることができる保証はない。
私たちは、米国政府および/または政府機関(例えば、国立癌研究所)の援助または他の方法で開発に協力する知的財産権に依存して、私たちの技術および候補製品を開発することができる。このような政府機関に対する私たちの義務を履行できなかったことは、このような知的財産権の権利を失う可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
米国政府および/または政府機関は、将来的には、私たちが所有または許可している知的財産権の開発に関連する資金、施設、人員、または他の協力を提供する可能性がある。米国政府および/または政府機関は、特定の場合に第三者に強制的な許可または再許可を付与することを要求する権利を含む場合があり、または連邦法規によって規定された公共用途要件を満たすため、または米国で製品を製造するために、私たちが合理的に満たすことができない健康および安全需要を満たすためを含む、そのような知的財産権の権利を保持することができる。このような権利の行使は、これらの許可に必要な任意のこのような再許可を含み、重大な権利の喪失を招き、許可製品を商業化する能力を損なう可能性があり、私たちの競争地位、業務、財務状態、運営結果、および将来性を損なう可能性がある。例えば研究は私たちの認可内の特許権や技術をもたらしました
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資金の一部はアメリカ政府から来ていますしたがって，政府はこれらの特許権や技術に対して一定の権利，あるいは進行権を持つ可能性がある.これらの権利は、政府が第三者に私たちの機密情報を開示し、第三者が私たちが許可した技術を使用または許可する先行権を行使することを可能にするかもしれない。
我々の特許地位は、製造、調合、または使用方法特許に依存する可能性があり、これは、競合他社または他の第三者が他の用途のために同じ候補製品を使用することを阻止しない可能性がある。
処方薬製品中の有効な医薬成分(原料薬)に関する物質組成特許は、通常、使用される原料薬の任意の特定の使用方法、製造または配合とは無関係であるため、医薬品知的財産権保護の最強形態と考えられる。私たちが現在私たちの許可内に発行しているアメリカ特許には、可能な特許期限の調整や延長を考慮することなく、2033年に満了した候補製品の物質構成をカバーする権利があります。私たちは、私たちの候補製品の製造、調合、または使用方法を含む、私たちが保留している所有または許可された特許出願をクレームしている。2033年以降の候補製品における私たちの特許地位は、これらの特許出願の特許発行状況に依存するかもしれない。このような特許の請求項は、競合他社または他の第三者が非カバー用途のために同じ候補製品を使用すること、非カバー配合物を使用すること、または非カバープロセスによって同じ候補製品を製造することを阻止してはならない。
当社がプラットフォーム技術や製品候補について十分な知的財産権保護を取得 · 維持できない場合、または知的財産権保護の範囲が十分に広くない場合、競合他社が当社と同様の製品を開発 · 販売する可能性があり、当社の製品の販売に悪影響を及ぼす可能性があります。当社は、係属中の特許出願に記載され、請求されている発明に関する特許権が発行されるか、または当社の特許出願に基づく特許が異議を申し立てられ、無効および / または執行不能にならないことを保証できません。
私たちまたは私たちのライセンシーは特許出願を提出しましたが、将来的には必要に応じてアメリカや他の国/地域でより多くの特許出願を提出することが予想されます。しかし予測できません
私たちの成功は、私たちがアメリカや他の国で私たちのプラットフォームと候補製品の特許保護を獲得し、維持する能力に大きく依存する。我々は，我々の新たな発見や技術に関する特許出願を米国や海外に提出することで，我々の特許地位を保護することを求めており，これらの発見と技術は我々の業務に非常に重要である.
特許の取得と強制執行は高価で時間がかかり、必要または望ましいすべての特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれないし、私たちまたは私たちの許可者が運営する新冠肺炎の大流行および後の新冠肺炎環境に影響を与えることを含む、我々の特許出願に基づいて発行される可能性のある特許を維持および/または強制的に実行することは、我々の特許出願に基づいて発行される可能性がある特許を含む。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究や開発結果の特許可能性を確認できない可能性もある.秘密保持の段階に入ったにもかかわらず
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私たちの研究開発成果にアクセスする権利のある特許可能な当事者(例えば、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、契約研究組織、契約製造業者、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者)と秘密保護協定を締結した場合、これらの当事者は、これらの合意に違反し、特許出願を提出する前にこれらの結果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性がある。
私たちが特許権を執行する能力はまた私たちが侵害行為を検出する能力にかかっている。その製品やサービスに関するコンポーネントや方法を宣伝しない侵害者を検出することは困難である可能性がある.このような訴訟はまた、私たちの1つまたは複数の特許の一部または全部のクレームが無効であるか、または他の方法では実行できないことを含む、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。さらに、競争相手または潜在的な競争相手の製品またはサービス侵害の証拠を得ることは困難または不可能である可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、もし私たちが勝てば、得られた損害賠償や他の救済措置は商業的な意味がないかもしれない。もし私たちが私たちの特許を保護または強制するために訴訟を提起したり、第三者のクレームを訴訟したりすれば、そのような訴訟は費用が高く、私たちの経営陣と技術者の注意をそらすだろう。
生物および医薬製品の物質構成特許は、このような特許が提供する保護が任意の使用方法とは無関係であるため、これらのタイプの製品に強力な知的財産権保護を提供することが多い。しかし、私たちが係属中の特許出願において私たちの候補製品の組成に関連する権利要件が、米国特許商標局(USPTO)または外国特許庁によって出願可能特許とみなされるか、または私たちが発行した任意の特許における権利要件が、米国または外国裁判所によって有効かつ強制的に実行可能であるとみなされることを決定することはできない。使用方法特許は、特定の方法を使用する製品を保護する。このようなタイプの特許は、製品が特許方法の範囲を超えていることを示すために、競合他社が我々の製品と同じ製品を製造および販売することを阻止しない。また，競争相手が我々の目標適応に対して彼らの製品を積極的に普及させていなくても，医師は我々の使用方法特許がカバーしている用途のためにこれらの製品の“ラベル外”を開く可能性がある。ラベル外の処方は使用方法特許の侵害を侵害または助長する可能性があるにもかかわらず，このようなやり方は一般的であり，このような侵害行為の予防や起訴は困難である。
バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は不確定である可能性があり，このような特許を評価する範囲は複雑な法律，事実，科学的分析に関連しており，近年多くの訴訟のテーマとなっており，最高裁の裁決を含む裁判所の裁決を招き，将来の特許権を実行する能力の不確実性を増加させている。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その声明は、私たちの候補製品または米国または他の国/地域におけるその使用をカバーする。特許が確実に発行されたとしても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、このような特許が縮小され、無効にされ、または強制的に実行されない可能性がある。訴訟や行政訴訟では、私たちが発行した任意の特許における権利要件が米国または他の国の裁判所によって有効とみなされるかどうかを判断することはできません。さらに、それらが挑戦されていなくても、私たちの特許と特許出願は、私たちの知的財産権を十分に保護したり、他の人が私たちのクレームによってカバーされないように製品を設計することを阻止することができないかもしれません。もし私たちが持っている特許出願が私たちの候補製品に提供する保護の広さや強度が脅かされていれば、会社が私たちと協力して私たちの候補製品を開発することを阻止し、候補製品を商業化する能力を脅かすかもしれません。しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれないし、その逆も同様である。また、臨床試験で遅延に遭遇すれば、特許保護の下で候補製品を販売できる時間が短縮されるだろう。
生命科学会社の特許地位は不確定である可能性があり、複雑な事実と法的問題に関連している。近年，米国では抗体や細胞療法の分野で許容されるクレーム範囲の政策が変化している。米国以外の管轄区域の特許保護範囲も不確定だ。私たちが特許保護を求める任意の司法管轄区域では、特許法またはその解釈の変化は、私たちの発明を保護し、私たちの知的財産権を維持し、実行する能力を弱める可能性があり、より広く言えば、私たちの特許および私たちが許可する可能性のある任意の特許の範囲を縮小することを含む、私たちの知的財産権の価値に影響を及ぼす可能性がある。
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関連する第三者特許を識別できないか、または第三者特許の関連性、範囲、または満了時間を誤って解釈することができない可能性があり、これは、私たちが製品を開発およびマーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、または関連特許の満了を含む、私たちのいかなる特許検索または分析も保証することはできず、私たちはまた、私たちの候補製品の任意の司法管轄区域での商業化に関連する、または必要な、米国および海外のすべての第三者特許および係属中の特許および係属中の出願を識別したことを保証することはできない。特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または保留出願の関連性または範囲の解釈は正しくない可能性があり、これは私たちの製品を販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの製品が第三者特許のカバー範囲内にないか、または第三者の保留出願が関連範囲のクレームを出すかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちが製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
我々の発明の特許可能性を決定する一態様は、“従来技術”の範囲および内容、すなわち保護を要求する発明の優先日の前に、関連分野の技術者がかつてまたは入手可能と考えられていた情報に依存する。私たちが知らない既存技術が存在する可能性があり、これらの技術は、私たちの特許請求の範囲の特許可能性に影響を与える可能性があり、または、発表された場合、特許請求の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性がある。さらに、我々は、私たちの候補製品またはその予想用途に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれないので、これらの第三者知的財産権が私たち自身の特許および特許出願の特許性に及ぼす影響、およびこれらの第三者知的財産権が私たちの運営自由に与える影響は、非常に不確実である。アメリカとほとんどの他の国の特許出願は通常、出願後18ヶ月以内に秘密にされているか、あるいは全く公表されない可能性があるため、私たちは私たちの候補製品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることを確認することができません。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.さらに、すべての特許請求の範囲が2013年3月16日までに優先日を得る権利がある米国出願については、誰が我々が出願した特許請求の範囲に含まれる任意の主題を最初に発明したかを決定するために、第三者が介入手順を開始するか、または米国特許商標局によって訴訟を提起することができる。2013年3月16日までに優先権を有する権利を有する権利要件を含む米国出願については、“米国発明法”の成立により、特許法における不確実性が大きくなり、係属中の特許出願及び発行された特許の新しい手続に挑戦することを含む米国特許法に大きな変化が生じた。
私たちの特許または係属中の特許出願は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。例えば、私たちは、米国または他の場所で第3の方向の米国特許商標局によって提出された以前の技術の発行前に提出されるか、または許可後の審査プログラム、異議、派生、再審または当事者間の審査手続きに参加して、私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦することができる。このような任意の挑戦において不利な裁決を下すことは、排他性喪失または特許主張の全部または部分的な縮小、無効または実行不能を招き、それにより、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止したり、それを商業化する能力を制限したり、私たちの技術および製品の特許保護期間を制限したりする可能性がある。さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちの候補製品に対する特許保護を獲得または維持できなかったことは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
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このような事件が発生した場合、私たちの業務、運営結果、そして将来性を深刻に損なう可能性がある。
従業員および第三者との秘密保持協定は、商業秘密や他の固有情報の不正流出を防ぐことができない可能性がある。もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
特許提供の保護に加えて、我々は、特許を出願できない独自技術、特許を実施しにくいプロセス、および私たちの候補製品の任意の他の要素、特許がカバーされていないノウハウ、情報または技術に関する技術、および製品発見および開発プロセスを保護するために、商業秘密保護および秘密協定に依存する。私たちの従業員、第三者従業員のいかなる開示も、意図的であっても無意識であっても
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私たちは誰と私たちの設備を共有するか、または第三者コンサルタントとサプライヤーを招いて研究、臨床試験または製造活動を行うか、または第三者が私たちの商業秘密や独自の情報を盗用する(例えば、ネットワークセキュリティホールを介して)競争相手に私たちの技術成果をコピーまたは超えることができ、それによって市場における私たちの競争地位を侵食する可能性がある。私たちは私たちの候補製品の開発と製造において第三者に依存したいので、私たちは時々彼らとビジネス秘密を共有しなければならない。私たちの第三者への依存は、私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密や私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。
しかし、商業秘密と機密情報を保護することは難しいかもしれない。私たちは、従業員、コンサルタント、外部科学コンサルタント、請負業者、協力者と秘密協定を締結することによって、私たちのビジネス秘密、技術ノウハウ、機密情報を保護することを求めています。私たちは従業員に秘密条項を含む書面雇用協定を締結し、彼らが雇用中に発生した任意の発明を私たちに譲渡する義務があることを要求します。私たちのコンサルタント、請負業者、および外部科学協力者の場合、これらの合意は、一般に発明譲渡義務を含む。私たちは私たちが可能であるか、または私たちの商業秘密またはノウハウとプロセスに接触したすべての当事者とこのような合意に到達したことを保証することができない。私たちは合理的な措置を取って私たちの商業秘密を保護しているにもかかわらず、私たちの従業員、コンサルタント、外部科学顧問、請負業者、協力者は私たちの商業秘密情報を競争相手に意図的にあるいは意図的に漏らしてしまうかもしれない。また，競争相手は我々のビジネス秘密を他の方法で取得したり，基本的に同じ情報や技術を独立して開発したりする可能性がある.このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らがその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。また、一部の国の法律の専有権に対する保護の程度や方式は米国の法律とは異なる。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが第三者に私たちの知的財産権を不正に開示することを阻止できない場合、あるいは第三者が私たちの知的財産権を流用することを阻止できなければ、私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができなくなり、これは私たちの業務、経営業績、財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
アメリカ以外の裁判所は商業秘密を保護することをあまり望まないことがあります。もし私たちが第三者が私たちのどんな商業秘密を使用するのを阻止するために法廷に訴えることを選択すれば、私たちは巨額の費用を生むかもしれない。私たちが勝訴しても、このような訴訟は私たちの時間と他の資源を消費するかもしれない。例えば、我々の製品の重要な要素は、試料調製、製造方法、細胞培養条件、計算生物学的アルゴリズム、および関連プロセスおよびソフトウェアを含み、開示されていない特許されていない商業秘密に基づく。私たちは、当社の従業員やコンサルタントと契約を締結することを含む、当社の独自情報およびビジネス秘密を保護する措置をとっていますが、第三者は、実質的に同じ独自の情報および技術を独立して開発したり、他の方法で私たちのビジネス秘密を取得したり、当社の技術を開示したりすることができます。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示することに関するクレームを受けるかもしれない。
私たちは第三者から機密と固有の情報を受け取った。しかも、私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社に以前雇われていた個人を雇っている。私たちは、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立した請負業者が、これらの第三者または私たちの従業員の元雇用主、私たちのコンサルタントまたは請負業者の現職または前任顧客または顧客の機密情報を無意識にまたは他の方法で使用または開示することを指摘されるかもしれない。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や従業員の注意を分散させる可能性がある。もし私たちが成功しなければ、私たちは貴重な知的財産権を獲得したり独占的に獲得する機会を失うかもしれない。
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もし私たちまたは私たちの従業員が競争相手のいわゆるビジネス秘密を誤って使用または開示したり、競争相手との競争禁止または競業禁止協定に違反した場合、私たちは損害賠償を受ける可能性があります。
私たちの従業員の一部は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む他の製薬会社に雇われていた。私たちは、私たちまたは私たちの従業員が無意識に、または他の方法でこのような前の雇用主または競争相手の商業秘密または他の固有の情報を使用または漏洩したという疑惑を受けるかもしれない。さらに、私たちは将来的にクレームを受ける可能性があり、すなわち、私たちは従業員が彼や彼女の競業禁止または競業禁止協定の条項に違反したことを招いた。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。もし私たちがこのようなクレームの弁護に失敗したら、お金の損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。どんな訴訟やその脅威も、私たちが従業員を雇う能力に悪影響を及ぼすかもしれない。キーパーソンや彼らの作業製品の流出は、候補製品を商業化する能力を阻害または阻止する可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者が私たちまたは私たちの協力者に提出した知的財産権侵害疑惑は、私たちの製品発見と開発を阻害または延期する可能性があります。
私たちの商業的成功は私たちが第三者の特許と固有の権利の侵害を避けることにある程度かかっている。バイオテクノロジーおよび製薬業には、干渉、派生、当事者間の審査、特許付与後の審査、米国特許商標局で行われる再審手続き、または外国管区で行われる反対および他の同様の手続きを含む、特許および他の知的財産権に関連する訴訟が多く存在する。また、米国や外国司法管轄地域の特許改革や特許法の変化は、将来私たちの特許に挑戦する可能性の不確実性を増加させ、全体的に特許の価値を低下させ、候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。私たちはあなたに、私たちの候補製品と私たちが開発する可能性のある他のノウハウが第三者が所有する既存または未来の特許を侵害しないということを保証することはできません。正当な理由の有無にかかわらず、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは予測不可能であり、通常コストが高く、時間がかかり、解決策が私たちに有利であっても、私たちの技術と管理者の正常な職責を分散させることを含む、私たちの核心業務から大量の資源を分流する可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、またはサプライチェーン活動に利用可能なリソースを減少させる可能性があります。私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし第三者が私たちが知的財産権を侵害していると主張すれば、私たちはいくつかの問題に直面するかもしれませんが、これらに限定されません
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我々が我々の候補製品を開発している分野には，大量の米国や外国から発行された特許と，第三者が所有する未解決特許出願が存在する.有効な第三者特許が存在しないことは保証できません。これは私たちの現在の候補製品や未来の製品に対して強制的に執行され、私たちの販売を禁止したり、私たちの販売に対して、第三者に印税および/または他の形態の賠償を支払う義務があるかもしれません。バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。第三者は私たちが彼らの特許や他の知的財産権を侵害していると主張するかもしれないし、私たちは彼らの独自技術を不正に使用して、私たちを起訴するかもしれない。私たちが現在知らない第三者特許があるかもしれないが、私たちの候補製品の成分、配合、製造方法、または使用または処理方法をカバーする請求項に記載の。私たちは、Juno Treeutics、Kite Pharma、米国衛生·公衆サービス部、ペンシルバニア大学、フレッド·ハッチンソン癌研究センターなどが主張している、私たちの候補製品に関連する可能性のある成分および方法を含むいくつかの第三者特許を知っている。私たちは可能な侵害疑惑に対して、私たちは権利侵害や無効な抗弁のような合理的な抗弁を持っていると信じている。このような防御措置が成功することは保証されない。私たちが知っているか、知っているかもしれない第三者が持っている特許は、無効だと思いますが、私たちの候補製品や私たちが開発する可能性のある他のノウハウに関連する特許を信じないか、私たちの候補製品によって侵害される可能性もあります。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者、すなわち私たちの米国および海外の競争相手の多くは、より多くの資源を有し、特許組み合わせおよび競争技術に大量の投資を行い、将来的には、私たちの候補製品を製造、使用、販売する能力を阻止、制限、または妨害する可能性のある特許を得る可能性があり、私たちの技術または製造、使用、使用または販売の候補製品がこれらの特許を侵害していると主張する可能性がある。そのような第三者特許が管轄権のある裁判所によって、我々の技術または候補製品をカバーするために所有されている場合、または他の方法で第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、任意のそのような特許の所有者は、適用される特許または他の知的財産権によって許可されなければ、またはこれらの特許が満了するまで、または最終的に無効または実行不可能であると判断されない限り、裁判所命令を含む、我々が適用可能な特許または他の知的財産権に基づいて許可を得ることを含む、我々が開発、製造または商業化適用可能な候補製品の能力を阻止することができるかもしれない。そのような許可は商業的に合理的な条項や根本的に存在しないかもしれない。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができなければ、候補製品を商業化する能力は損害や遅延を受ける可能性があり、これは逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
製薬およびバイオテクノロジー産業はかなり多くの特許を生み出しており、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの製品または使用方法をカバーしているのかを常に明確にしていないかもしれない。特許のカバー面は裁判所の解釈にかかっており、解釈は常に統一されているわけではない。もし私たちが特許侵害で起訴された場合、私たちは私たちの候補製品、製品、または方法が関連特許の特許主張を侵害していないか、または特許主張が無効または実行不可能であることを証明する必要があり、私たちはそれができないかもしれない。その無効性を証明することは難しいかもしれない。例えば、米国では、法廷で無効を証明するには、発行された特許の有効性の推定を覆すために明確で納得できる証拠を提示する必要があり、管轄権を有する裁判所が、そのような米国特許の権利要件の無効を宣言することは保証されない。私たちがこれらの訴訟で勝訴しても、私たちは巨額のコストを生む可能性があり、私たちの経営陣や科学者の時間と注意力はこれらの訴訟に移される可能性があり、これは私たちの業務や運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。しかも、私たちはこのような行動を円満に達成するための十分な資源がないかもしれない。
特許や他の知的財産権を主張する第三者が禁止または他の衡平法救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止したり、事業運営の一部を停止させたりすることができます。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務の経営陣や他の従業員資源を大量に移転し、開発遅延を招き、私たちの名声に影響を与える可能性がある。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を得ること、印税を支払うこと、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれない。これは費用効果に基づいて不可能であるか、または大量の時間とお金の支出を必要とする可能性がある。この場合、私たちの候補製品をさらに開発して商業化することはできません。これは私たちの利益を損なうかもしれません
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業務的意義は大きい。我々が第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは，我々の業務に類似した負の影響を与える可能性がある.
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
特許は国または地域の影響を有し、世界のすべての国で候補製品特許を出願、起訴、維持、擁護する費用は目を引くほど高く、米国以外のいくつかの国の知的財産権は米国とは異なる範囲と実力を持っている可能性がある。また、いくつかの外国の法律、特にいくつかの発展途上国の法律は、知的財産権の保護の程度は米国の連邦や州法に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することもできるが、法執行能力はアメリカほど強くない。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権の実行を支持せず、特にバイオテクノロジー製品に関連する特許、商業秘密、および他の知的財産権の実行を支持しておらず、これは、これらの司法管轄区域において、私たちの特許または他の知的財産権の侵害または流用を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの特許や他の知的財産権を強制的に執行する訴訟は、巨額のコストを招き、私たちの努力と関心を私たちの業務の他の側面に移す可能性がある。また、このような訴訟は、私たちの特許が無効と発表され、強制執行できない、または狭義に解釈できないリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちに侵害または流用クレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。同様に、私たちのビジネス秘密が外国司法管轄区域で漏洩されれば、世界各地の競争相手は私たちの独自の情報を得ることができ、私たちは満足できる追跡権を持っていないかもしれない。そのような開示は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。また、私たちが知的財産権を保護し、実行する能力は、外国の知的財産法の意外な変化の悪影響を受ける可能性がある。また，ある国には強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に許可を強制的に付与される可能性がある。これらの国/地域では、特許が侵害された場合、または私たちまたは私たちのライセンシーが第三者にライセンスを付与することを余儀なくされた場合、私たちおよび私たちのライセンス者は限られた救済措置を受ける可能性があり、これらの特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これは私たちの潜在的な収入機会を制限するかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
訴訟の費用と不確実性のため、第三者が私たちが発表した特許を侵害しても、私たちの未解決または将来の特許出願または他の知的財産権によって発行される可能性のある任意の特許が、そのようなクレームまたは訴訟を提起して実行するリスク調整コスト(通常、数年間継続する)が、わが社または私たちの株主の最適な利益に適合していないか、または他の方法で非現実的であるか、または何らかの第三者のために私たちの知的財産権を実行することを望まない可能性があると結論するかもしれない。より多くの財力とより成熟して発展した知的財産の組み合わせを持っているので、私たちの競争相手または他の第三者は、複雑な特許訴訟または訴訟の費用を私たちよりも効果的に負担することができる。この場合、このような訴訟の金銭的コストおよび私たちの経営陣および科学者の注意の移動は、私たちが訴訟から得た任意のメリットを超える可能性があり、より慎重な行動方針は、単に状況を監視したり、他の非訴訟または解決策を開始したり、求めることであると決定することができる。さらに、訴訟に関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続し、私たちの内部研究計画を継続し、必要な技術または他の候補製品を許可し、または開発パートナー関係を達成するために必要な資金を調達し、候補製品を市場に出す能力を支援するために必要な資金を調達することに影響を与える可能性がある。
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私たちは、私たちの特許や他の知的財産権、または私たちの許可者の知的財産権を保護または強制する訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手は私たちの特許や他の知的財産権、または私たちの許可側の知的財産権を侵害するかもしれない。このような侵害または無許可使用を停止するために、私たちは、高価で時間がかかる可能性があり、私たちの管理者と科学者の時間と注意をそらすことができる特許侵害請求を要求されるかもしれない。私たちの係属中の特許出願は、特許がこのような出願から発行されるまで、そのような出願において要求される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。さらに、侵害訴訟または宣言的判決訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きの不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を無効が宣言されるか、強制的に実行できない、または狭い解釈される危険に直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させる可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。
第三者によって引き起こされるか、または米国特許商標局によって提起される干渉プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の特許または特許出願に関連する発明の優先権、または正しい発明権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、現在の特許権の喪失を招く可能性があり、関連技術の使用を停止したり、勝利者から許可権を得ようとしたりすることが要求される可能性があります。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟、妨害、派生、または他の手続きは私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣と他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
侵害行為が成立したと認定しても，裁判所はさらなる侵害活動に禁止令を付与せず，金銭賠償のみを決定する可能性があり，十分な救済措置ではない可能性もある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
法廷または米国特許商標局または同様の外国機関で疑問が提起された場合、私たちの候補製品に関連する発行された特許は、無効または強制執行できないことが発見される可能性がある。
もし私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちが彼らの特許を侵害したことを反訴したり、私たちの候補製品をカバーする特許が無効または実行できない、または両方を主張することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許を無効または強制執行できないと主張する反訴はありふれており、第三者は、新規性の欠如、明らかな不許可、または書面記載が不十分であること、または特許起訴に関連する人が米国特許商標局に関連情報を隠しているか、または起訴中に誤った陳述を行うことを含む、様々な理由に基づいて特許無効または強制執行不可能であると断言することができる。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。このようなメカニズムには、再審査、当事者間の審査、付与後審査、反対または派生手続きのような派生および外国法ドメインの同等の手続きが含まれる。このような訴訟は、私たちの候補製品をカバーして保護しないように、私たちの特許が撤回または修正される可能性がある。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。いかなる特許侵害訴訟においても、裁判所は私たちの特許の全部または一部が無効または強制的に執行できないと判断する可能性があり、私たちは他の当事者が論争のある発明を使用することを阻止する権利がない。もう1つのリスクは，これらの特許の有効性が支持されても，裁判所が特許権利請求を偏狭に解釈したり，我々の特許請求が発明を含まないことを理由に，相手が関連する発明の使用を阻止する権利がないと判断したり，米国法第35編271(E)(1)条に基づいて，相手が我々の特許技術を使用して特許侵害の安全港に属すると判断することである.例えば、私たちの特許の有効性について、私たちは、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員が起訴中に知らなかった無効な以前の技術を確認することができない。もし被告が無効および/または強制執行できない法的主張に勝った場合、私たちは候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うことになり、そのような結果は、これらの側または他の競争相手に対して私たちの特許を主張する能力を制限し、私たちを制限または排除する可能性がある
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第三者が似たようなまたは競争力のある製品の製造と販売を禁止する。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。同様に、私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は、私たちが主張する商標が無効または強制執行できないと判断するか、または商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を有することを主張するかもしれない。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。
米国特許法や他国特許法の変化は，特許の全体的な価値を低下させ，製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他のバイオテクノロジー会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存する。生物技術業界で特許を獲得し、実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、内在的な不確定性を持っている。米国特許法または特許法解釈の変化は不確実性やコストを増加させる可能性があり、私たちの発明、取得、維持、および実行能力を弱める可能性があり、より広く言えば、私たちの知的財産権の価値に影響を与えたり、私たちが所有し許可している特許の範囲を縮小したりする可能性がある。2011年9月16日に法律となった“ライシー·スミス米国発明法”(“ライシー·スミス法案”)が署名されたことを含む米国や他国の最近の特許改革立法は、我々の特許出願をめぐる起訴や、我々が発表した特許の実行または保護の不確実性やコストを増加させる可能性がある。“ライシー·スミス法案”は米国特許法を多くの重大な改正を行った。これらの条項は、特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、既存技術を再定義し、競争相手に特許の有効性に挑戦するために、より効果的かつ費用効果的な方法を提供する。これらの措置には、特許訴訟中に第3の方向の米国特許商標局が以前の技術を提出することを可能にすることと、特許有効性を攻撃する追加の手続きとを含む、米国特許商標局によって管理される認可後のプログラムが含まれる。2013年3月以降、“ライシー·スミス法案”によれば、米国は第1の発明者から出願制に移行し、このような制度の下で、他の法定要件が満たされたと仮定すると、第1の特許出願を提出した発明者は、第三者が第1の発明によって要求された発明であるか否かにかかわらず、発明の特許を取得する権利がある。したがって、2013年3月以降であるが、同じ発明を含む出願を提出する前に米国特許商標局に特許出願を提出した第三者は、当該第三者が発明を行う前にこの発明を作成したとしても、我々の発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願までの提出時間を認識することを要求するだろう。米国およびほとんどの他の国/地域の特許出願は、提出後または発行前の一定期間秘密であるため、(1)私たちの候補製品および私たちが開発する可能性のある他の独自技術に関連する特許出願を提出するか、または(2)私たちまたは私たちのライセンス者の特許または特許出願に要求される任意の発明を発明することが最初であることは確認できない。私たちが効果的かつ強制的に実行可能な特許を持っている場合であっても、他方が私たちの出願日前にその発明を商業に使用していることを証明することができる場合、または他方が強制許可から利益を得ることができる場合、私たちは、他の人が要求された発明を実践することを排除することができない。しかし、Leahy-Smith法案およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国最高裁判所の最近の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.国会、連邦裁判所、米国特許商標局、および他の国の関連立法機関の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それによって、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存特許と将来獲得可能な特許を実行する能力を弱める可能性がある。例えば、一連の事件において、米国最高裁は、“特許法”(Mayo Collaborative Servicesがプロメテウス実験室、Inc.)に基づいて、診断方法および診断に伴う権利要件を含み、特許条件に適合する主題(Mayo Collaborative Services訴Prometheus実験室、Inc.(2012)；ASSOC.には適用できないと判断した。分子病理学はMyriad Genetics，Inc.(2013)；Alice Corp.はCLS Bank International(2014))を訴えた。また，米国最高裁は，1種類の抗体をカバーするいくつかの権利要件は特許法の有効要件も特許法の書面記述要件も満たしていないとしている(Amgen Inc.ら)。V.Sanofiら。(2023)).私たちが所有または許可しているいかなる特許もこれらの決定によって無効と認定されると信じていないにもかかわらず、それらの解釈と国会、連邦裁判所、またはUSPTOの将来の決定がどのように私たちの特許の価値に影響を与えるかを予測することはできず、私たちの発明を保護し、私たちの知的財産権を維持し、実行する能力を弱めるかもしれない；より広く言えば、私たちの特許範囲の縮小と私たちが許可する可能性のある特許を含む私たちの知的財産権の価値に影響を及ぼす可能性がある。
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同様に、他の国または管轄区域の特許法律および法規の変化、またはそれらを実行する政府機関の変化、または関連政府当局が特許法律または法規を実行する方法の変化は、私たちが新たな特許を取得したり、私たちが許可または将来獲得可能な特許を実行する能力を弱める可能性がある。例えば、近年、欧州特許法の複雑性と不確実性が増加している。欧州では、2023年6月1日に新たな統一特許制度が施行され、このような制度が導入される前に付与された特許を含む欧州特許に大きな影響を与える。単一特許制度の下で，特許が付与されると，欧州の出願は単一特許裁判所(UPC)の管轄を受ける単一特許になることを選択することができる。UPCは新しい裁判所制度であるため、裁判所には前例がなく、いかなる訴訟の不確実性も増加している。UPCを実施する前に付与された特許は，裁判所が存在する最初の7年以内にUPCの管轄権を脱退し，UPC国の国家特許として保留することを選択することができる。まだUPC管内にある特許は，UPCによる単一撤回挑戦を受けやすい可能性があり，成功すれば，UPC署名国のすべての国の特許を無効にする可能性がある.私たちはどんな潜在的な変化の長期的な影響も確実に予測できない。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期維持費は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効を招き、関連する司法管轄区域の特許権の一部または全部を喪失させる可能性がある。特許または特許出願が放棄または失効する可能性のある規定を遵守しないイベントには、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書が提出されなかったことが含まれる。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちの特許の生命期は私たちの製品と業務を効果的に保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、その最初の有効出願日から20年後である。様々な延期がある可能性があるにもかかわらず、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは生物類似薬や模倣薬からの競争に直面する可能性がある。特に私たちのうちの1つの製品の模造バージョンの発売は、その製品に対する需要が直ちに大幅に減少する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他の会社が私たちと似ているか同じ候補製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。さらに、米国で特許が発行された場合、USPTOによるいくつかの遅延により、特許の寿命を延長することができるが、特許出願人の特許訴訟中に生じるいくつかの遅延により、このような増加は、減少または除去することができる。
米国は規制遅延に基づく特許期限の延長を持つかもしれない。しかし、規制承認のたびに1つの特許しか延長できず、1つの特許は単一製品に対して1回しか延長できない。特許期間の延長は，製品が承認された日から14年又は延長しようとする特許が満了した日から5年を超えてはならない。また，特許期間延長期間の保護範囲は，特許請求の範囲のすべてまで延長されるのではなく，承認された製品範囲に限定される。外国司法管轄区域が特許期間延長のような法律の違いを管理することは大きく異なり、1つの特許家族から複数の特許を取得する能力を管理する法律も同様である。さらに、現在または将来のいずれかの候補製品が特許期間延長およびデータ独占権を得ていない場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。私たちがテスト段階または規制審査中に職務調査を行うことができず、適用の締め切り内に出願を提出することができず、関連する特許が満了する前に出願を提出できなかった場合、または他の方法で適用された要求を満たすことができなかった場合、延期されることはないかもしれない。もし私たちが特許期限の延長や回復を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短くなれば、私たちが独占的に販売する権利がある期間は短縮され、競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を得て、私たちのものを参考にすることができるかもしれません
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臨床と臨床前データは他の場合よりも早く彼らの製品を発売する可能性があり、私たちの収入は減少する可能性があり、実質的かもしれない。もし私たちが私たちの製品を保護するのに十分な特許期間がなければ、私たちの業務と経営結果は悪影響を受けるだろう。
私たちがオープンソースソフトウェアを使用することは、候補製品を商業化する能力を制限するかもしれない。
私たちがオープンソースソフトウェアを使用することは、候補製品を商業化する能力を制限するかもしれない。私たちの技術は、オープンソースソフトウェアを使用するかもしれませんが、このソフトウェアは、オープンソースライセンスの下で第三者の著者から使用許可を得るモジュールを含んでいます。いくつかのソフトウェアは、許可プロトコルに従って提供される可能性があり、ソフトウェアを研究または他の非商業目的のために使用することを可能にする。したがって、将来、私たちのプラットフォームを商業製品と組み合わせて使用することを求める場合、私たちは異なる許可条項に従ってソフトウェアを許可する必要があるかもしれません。これは商業的に合理的な条項では不可能かもしれません。ビジネス目的のために許可されている条項に従ってソフトウェアコンポーネントを許可できない場合、これらのソフトウェアコンポーネントを交換する必要があるかもしれません。これは、遅延、追加のコスト、および/または追加の規制承認をもたらす可能性があります。
オープンソースソフトウェアの使用および配布は、オープンソースライセンス者が通常、侵害クレームまたはソフトウェアコード品質に関する保証または他の契約保護を提供しないので、第三者商業ソフトウェアを使用するよりも大きなリスクをもたらす可能性がある。いくつかのオープンソースコードライセンスには、私たちが使用しているオープンソースコードソフトウェアのタイプに応じて、作成された修正または派生作品にソースコードを提供することが要求されています。私たちの独自ソフトウェアとオープンソースコードソフトウェアを何らかの方法で組み合わせると、いくつかのオープンソースコード許可の下で、私たちの独自ソフトウェアのソースコードを公衆に公開することが要求される可能性があります。これは、私たちの競争相手がより少ない開発作業量と時間で類似した製品を作成し、最終的に私たちの製品販売損失を招く可能性がある。オープンソースソフトウェアの使用を監視しているにもかかわらず、多くのオープンソースライセンスの条項は米国裁判所の解釈を得ておらず、これらのライセンスの解釈方法は、候補製品を商業化する能力に予期せぬ条件や制限を加えるかもしれない。私たちは、私たちの候補製品を引き続き提供し、私たちの候補製品を再設計するために、第三者に許可を求めることができるかもしれません。または再設計がタイムリーに完了できない場合には、私たちの候補製品の販売を停止することができます。いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
私たちは、元従業員、協力者、または他の第三者が、発明者または共同発明者として、私たちの特許または他の知的財産権において権益を有するクレームの制約を受ける可能性がある。特許出願上適切な発明者が示されていないことは、その上で発行された特許が強制的に実行できない可能性がある。発明権紛争は、発明者として指定された異なる個人の貢献に関する相互矛盾した意見、外国国民が特許標的開発に参加する外国法律の影響、我々の候補製品の開発に参加する第三者の義務衝突、または潜在的な共同発明の共同所有権に関する問題によるものである可能性がある。例えば、私たちの候補製品開発に参加するコンサルタントや他の人の義務衝突によって在庫紛争が生じる可能性があります。代替または追加として、私たちはこのような知的財産権上の私たちの権利範囲を明確にするために協定を締結することができる。訴訟はこれらと他の挑戦在庫のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちまたは私たちの許可者は、第三者コンサルタントまたは協力者、または第三者(例えば、アメリカ政府)からの資金に依存する可能性があり、したがって、私たちまたは私たちの許可者は、私たちが許可を得た特許の唯一および独占所有者ではありません。もし他の第三者が許可内特許を含む私たちの特許の所有権または他の権利を持っている場合、彼らはこれらの特許を私たちの競争相手に許可することができ、私たちの競争相手は競争相手の製品と技術を販売することができる。これは私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
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また、私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が合意に署名し、このような知的財産権を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を実行することができないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちの現在または未来の商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用または記述商標として宣言されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれないし、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません。私たちは関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の名前の承認を得るために必要です。商標登録過程で、私たちは米国特許商標局または他の外国司法管轄区から私たちの出願の拒絶を受けることができる。
私たちはこのような拒否に答える機会があるだろうが、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起するかもしれないが、私たちの商標は継続できないかもしれない。もし私たちが私たちの商標と商号に基づいて名称を確立することができなければ、私たちは効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。私たちは私たちの商標と商品名を流通業者のような第三者に許可するかもしれない。これらのライセンス契約は、私たちの商標や商号をどのように使用するかに指針を提供する可能性がありますが、ライセンシーは、これらの合意に違反したり、私たちの商標およびビジネス番号を乱用したりすることで、私たちの権利を危険にさらしたり、私たちの商標や商号に関連する商標の名誉を弱める可能性があります。
また、私たちは、私たちが登録したかどうかにかかわらず、私たちの候補製品と共に使用されるどんな名前もFDAの承認を受けなければならないと提案しています。ヨーロッパにも似たような要求がある。FDAは、通常、他の製品名と混同される可能性がある可能性を含む、提案された製品名を検討する。FDA(または外国司法管轄区の同等の行政機関)が私たちが提案した任意の独自製品名に反対する場合、適用商標法の資格に適合し、第三者の既存の権利を侵害せず、FDAのために受け入れられる適切な代替名を決定するために、多くの追加資源が必要となる可能性がある。さらに、多くの国では、商標登録を所有し維持することは、高級商標所有者がその後に提起した侵害クレームに対して十分な弁護を提供できない可能性がある。時々、競争相手や他の第三者は、私たちと同様の商号や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。もし私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は私たちが主張する商標が無効または強制執行できない、または私たちが商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を持っていると判断する可能性がある。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの経営業績がどうであろうと、私たちの株価はずっとそうであり、高度な変動を続け、さらには下落し、投資家に大きな損失をもたらす可能性が高い。
私たちの普通株の取引価格はずっと非常に不安定で、様々な要素によって大幅に変動し続けるかもしれません。その中のいくつかの要素は複雑な方法でつながっています。このような変動のため、投資家は彼らが支払った価格で彼らの普通株を売ることができないかもしれない。私たちの取引価格
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普通株は多くの要素によって大幅に変動する可能性があり、その中の多くの要素は私たちがコントロールできないものであり、以下に列挙する要素と本“リスク要素”の部分に記載されている他の要素を含む：
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また，株式市場，特にバイオテクノロジー会社は，極端な価格や出来高変動を経験しており，これらの変動はこれらの会社の経営業績に関係なくあるいは比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の取引価格にマイナス影響を与える可能性がある。もし私たちの普通株の取引価格が初回公募価格を超えなければ、何の見返りも達成できず、投資の一部または全部を損失する可能性があります。また、私たちの株価の潜在的な変動性のため、私たちは将来証券訴訟の目標になるかもしれない。証券訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を私たちの業務から移す可能性がある。
私たちの経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、すべての状況は私たちの株価の変動や下落を招く可能性がある。
私たちは私たちの経営業績が変動の影響を受けると予想しています。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受けます
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もし私たちの経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回れば、私たちの普通株の価格は大幅に低下する可能性がある。私たちが提供する可能性のある以前に公開された収入や収益案内に到達したとしても、このような株価下落は起こる可能性がある。しかも、私たちの経営業績のどんな変動も私たちの株価を大幅に変動させる可能性があります。私たちの財務業績を比較することは必ずしも意味があるわけではなく、私たちの将来の業績としての指標に依存すべきではないと考えられます。
私たちは財務報告書の内部統制の重要な弱点を発見した。もし私たちが重大な弱点の救済措置に効果がなければ、あるいは私たちが未来により多くの重大な弱点を経験した場合、あるいは私たちが未来に有効な内部統制システムを維持できなかった場合、私たちは私たちの財務状況や運営結果を正確かつタイムリーに報告できない可能性があり、これは投資家が私たちの自信に悪影響を与え、私たちの普通株の価値に影響を与える可能性がある。
私たちは財務報告書の内部統制の重要な弱点を発見した。重大な欠陥は財務報告内部統制の欠陥または欠陥の組み合わせであり、私たちの年度または中期財務諸表の重大なミス報告は合理的な可能性があり、適時に防止または発見できないようにする。2022年12月31日現在と2022年12月31日までの年度の財務諸表を作成する際、経営陣は、COSOフレームワークの構成要素を完全に維持していないことを明らかにし、内部統制を構築するシステムであり、大きな弱点となっている。具体的には，制御上の欠陥は，(1)適切な技術知識を持つ人員が不足しており，財務報告の効率的な内部制御のための適切な環境を作ることができない，(2)有効なリスク評価プログラムが不足している，(3)口座調節や日記帳分録の審査の適切な役割分担を支援するための本格的なプログラムや制御活動が不足している，(4)制御過程や関連会計政策やプログラムのモニタリングとコミュニケーションが不足していることである。
このような重大な弱点は財務諸表の調整につながる。
これらの重大な弱点を補うために、財務プロセスや統制を審査·記録するための措置を実施しており、財務報告の内部統制を改善し、監督役を含む適切な資源を財務部門に雇用するための政策や手順を正式に決定している。2024年3月31日まで、このような実質的な弱点はまだ補完されていない。
私たちが今まで取って実行し続けている措置は、私たちが明らかにした重大な弱点を補うのに十分であり、将来起こりうる重大な弱点を回避するのに十分であることを保証することはできません。もし私たちが取った措置が適時に重大な弱点を是正できなければ、私たちは財務報告書に対して効果的な内部統制を維持することができないだろう。したがって、我々の財務諸表の重大な誤報は引き続き存在する可能性があり、適時に予防または発見されることはない。
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既存の財務報告の内部統制の重大な弱点を是正したり、新たな重大な弱点を発見したりすることができなければ、サバンズ·オクスリー法案404条の要求を直ちに遵守できなければ、財務報告の内部統制に有効な結論を得ることができなければ、あるいは独立公認会計士事務所ができなければ、新興成長型会社ではなく、財務報告の内部統制の有効性について意見を述べることができず、投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の市場価格はマイナス影響を受ける可能性がある。このような失敗により、証券上場取引所、米国証券取引委員会または他の規制機関の調査対象となり、投資家および株主訴訟の対象となる可能性もあり、これは、私たちの名声や財務状況を損なうか、または私たちの通常の業務活動から財務·管理資源を分流する可能性がある。
私たちの普通株の活発化、流動性取引市場は維持できないかもしれない。
私たちは私たちの普通株のために活発な取引市場を維持できるという保証はない。活発な市場の不足は株を売りたいときや合理的だと思う価格で株を売る能力を弱めるかもしれません。不活発な市場は、普通株を売却することで資金を調達する能力と、普通株を対価格で他社、製品、技術を買収する能力を弱める可能性もある。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな制御を加えることができるだろう。
2024年3月31日現在、私たちの役員、取締役、5%以上の株式保有者、およびそれぞれの関連会社は、私たちが発行した議決権株の大部分を持っています。したがって、このような株主たちはこのような所有権地位を通じて私たちに影響を与えることができるだろう。この株主たちは株主の承認を必要とするすべての事項を決定することができるかもしれない。例えば、これらの株主は、取締役選挙を制御し、私たちの組織文書を修正したり、任意の合併、資産の売却、または他の重大な会社取引を承認することができます。これは、私たちの株主の一つとして、あなたの最適な利益に合致すると思うかもしれませんので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止することができます。
私たちの既存株主が公開市場で大量の普通株を売ることは私たちの株価を下落させる可能性があります。
公開市場で普通株を大量に売却したり、これらの売却が発生する可能性があると考えられたりするため、我々の普通株価格は低下する可能性がある。また、我々の既存株式補償計画によれば、各種ホームスケジュール、将来ロック協定、改正された1933年証券法下の第144条又は証券法下の証券法及び第701条の許可された範囲内で、未償還オプション制約、又は将来の発行のために保留された普通株式は、公開市場で販売する資格がある。これらの売却、あるいはこれらの売却が起こりうるとの見方は、将来的に私たちが適切だと思う時間と価格で株式証券を売却することをより困難にする可能性もある。
さらに、いくつかの条件の制限の下で、私たち普通株のいくつかの所有者は、その株式の売却に関する登録声明を提出することを要求する権利があり、またはその株式を、私たち自身または私たちの他の株主のために提出する可能性のある登録声明に含める権利がある。証券法によるこれらの株の登録は、これらの株が自由に取引できるようになり、証券法の制限を受けず、付属会社が購入した株を除く。これらの株主のどの証券売却も私たちの普通株の市場価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、将来的には、融資、買収、従業員手配、または他の関連する追加の普通株、または普通株に変換可能な他の株式または転換可能な債務証券を発行することができるかもしれない。このような発行は、私たちの既存の株主の大量の希釈を招き、私たちの普通株の価格を低下させる可能性がある。
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私たちは現在私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの普通株の価値に制限されるだろう。
私たちは普通株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、運営を支援し、私たちの業務の成長と発展に資金を提供するために、すべての利用可能な資金と未来の任意の収益を維持するつもりです。予測可能な未来に、私たちは私たちの株のいかなる現金配当金も発表したり支払うつもりはない。したがって、私たちの普通株のどんな投資収益も私たちの普通株価値の増加にかかっているだろう。私たちの普通株の株が値上がりする保証はなく、株主が株を購入する価格が変わらない保証さえありません。
当社の会社登録証明書の改訂と再記載、当社の改正と再記述の会社定款とデラウェア州法律の条項は、わが社の支配権の変更や私たちの経営陣の変更を阻止、延期、阻止し、それによって、私たちの普通株の取引価格を下げる可能性があります。
私たちが改訂して再記述した会社の登録証明書および改正と再記述された定款に含まれる条項は、これらの条項がわが社の支配権の変更を阻止、延期、または阻止する可能性があり、あるいはわが社の株主が有利と思う経営陣の変更を阻止、遅延または阻止する可能性があるので、私たちの普通株の取引価格を下げる可能性があります。他にも、これらの規定には、
デラウェア州会社として、デラウェア州会社が取引日後3年以内に利害関係のある株主(定義法規参照)と法規に規定された業務合併を行うことを禁止するデラウェア州会社法第203条の反買収条項を遵守し、この業務合併が事前に多数の独立取締役または少なくとも3分の2の利害関係のない株式を発行した所有者の承認を得ない限り禁止する。デラウェア州一般会社法第203条の適用もわが社の支配権変更を延期または防止する効果がある可能性がある。
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カタログ表
私たちが改正して再記述した会社登録証明書規定は、デラウェア州衡平裁判所は、私たちと私たちの株主との基本的なすべての紛争の独占フォーラムとなり、連邦地域裁判所は、証券法に基づいて提起された訴訟原因の任意のクレームを解決する独占フォーラムであり、これは、私たちの株主が有利な司法フォーラムを獲得することを制限し、私たちまたは私たちの役員、高級管理者または従業員または引受業者との紛争、またはそのようなクレームを引き起こす任意の要約を処理する可能性がある。
私たちが改正され再記載された会社登録証明書規定は、私たちが書面で代替フォーラムを選択することに同意しない限り、唯一かつ排他的なフォーラムは、(1)私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、(2)任意の取締役、上級職員または他の従業員の私たちまたは私たちの株主に対する信頼責任に違反していると主張する訴訟、(3)デラウェア州汎用会社法に基づいて生成された私たちまたは任意の役員高級社員または他の従業員に対するクレームに対する任意の訴訟、(4)任意の解釈、適用、適用される任意の訴訟に使用される。(5)内部事務原則によって管轄されているクレームを主張する任意の他の訴訟を執行または決定し、私たちが改正および再記載した会社登録証明書、または(5)内部事務原則によって管轄されている請求を主張する任意の他の訴訟は、すべての場合、被告として指定された当事者に対して管轄権を有することが不可欠な裁判所によって制限されなければならない。また、我々が改正して再記述した会社登録証明書は、米国連邦地域裁判所は、証券法に基づいて提起された任意の訴因を解決するための独占的なフォーラムとなるが、フォーラム選択条項は、“取引法”に規定された義務や責任を実行するためのクレームには適用されない。
これらの条項は特定のタイプの訴訟や訴訟により一致したデラウェア州法の適用を提供しているため、これらの条項が有利であると信じているにもかかわらず、これらの条項は、株主がこのような紛争についてクレームを出すコストを増加させ、私たちまたは私たちの役員や上級管理者に対する訴訟を阻止する効果が生じる可能性がある。あるいは、裁判所が、私たちが改訂および再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区域で、このような訴訟の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、および経営業績を損なう可能性があります。例えば、証券法によれば、連邦裁判所は、証券法に規定されているいかなる義務や責任を実行するために提起されたすべての訴訟に対して同時に管轄権を有しており、投資家は連邦証券法とその下の規則制度を遵守することを放棄することはできない。任意の個人またはエンティティが私たちの株式株式を購入または他の方法で取得する任意の権益は、本独占フォーラム条項を通知し、同意したとみなされるべきであるが、連邦証券法およびその下の規則および法規の遵守を放棄するものとはみなされない。
私たちは純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力が限られている可能性がある。
私たちは歴史的に大きな損失を受けています。近い将来の利益を期待しないでください。私たちも利益を達成できないかもしれません。2023年12月31日現在、私たちのアメリカ連邦と州の純営業損失繰越(NOL)はそれぞれ1080万ドルと230万ドルです。私たちの連邦NOLは1080万ドルを無期限に繰り越した。国家NOL繰り越しの230万ドルは2040年に満期になる。また、2023年12月31日まで、米国連邦と州の研究開発税収控除はそれぞれ230万ドルと190万ドルだった。230万ドルの連邦研究開発税控除は2042年に満期になる。190万ドルの州研究開発税は無期限の繰越を免除する。
税法や規制の変化は、私たちがすべてまたは任意のNOL繰り越し能力を利用することに悪影響を及ぼすかもしれない。例えば、2017年に公布された非公式名称は“減税·雇用法案”(TCJA)の立法であり、改正された“1986年国税法”(“税法”)が大幅に改正された。国税局や他の税務機関の将来のTCJAへの指導は私たちに影響を与えるかもしれないし、TCJAのいくつかの側面は将来の立法で廃止または改正されるかもしれない。例えば、コロナウイルス援助、救済、経済安全法案(CARE法案)はTCJAのいくつかの条項を修正した。CARE法案により改正されたTCJAによると、2017年12月31日以降の課税年度による未使用損失は満期せず、無期限繰り越しが可能ですが、2020年12月31日以降の納税年度では、このようなNOLの控除額は課税収入の80%に制限されています。各州がTCJAやCARE法案の要求にどの程度適合しているかは不明である。
“規則”第382条及び383条によると、ある会社が“所有権変更”を経験した場合、ある株主の3年間の持分所有権変動が50ポイント(価値で計算)を超えると、その変動前の純営業損失の繰越その他の変動前税項の能力と定義される
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カタログ表
変更後の所得や税金を相殺するための属性 （ 研究開発税額控除など ） は制限される可能性があります当社は、過去に所有権の変更を経験したことがある場合があり、資産の取得および / またはその後の株式所有権の変更の結果として所有権の変更を経験する可能性があります （ その一部は当社の管理外です ） 。その結果、将来の課税所得を相殺するために変更前の NOL および税額控除を使用する能力は、制限される可能性があります。州税法の同様の規定も適用される。その結果、収益性を達成したとしても、 NOL や税額控除の重要な部分を使用できない可能性があります。2023 年 12 月 31 日現在、当社は、繰延税金資産の実現の可能性が高いと判断されていないため、繰延税金資産の全額について評価引当金を計上しています。
一般リスク因子
証券や業界アナリストが私たちに関する研究を発表しない場合、あるいは私たち、私たちの業務または私たちの市場に関する不正確または不利な研究を発表したり、彼らが私たちの普通株に対して逆の提案をした場合、私たちの普通株の取引価格や取引量が低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した、私たちの業務、私たちの市場、あるいは私たちの競争相手に関する研究と報告の影響をある程度受けています。これらのアナリストのうちの1人以上が不利な格付けで研究を開始するか、または私たちの普通株格付けを引き下げ、私たちの競争相手に関するより有利な推薦を提供するか、または私たちの業務の不正確または不利に関する研究報告を発表すれば、私たちの普通株式価格は下落する可能性がある。もし私たちのアナリストが私たちの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりする可能性があれば、私たちは金融市場での可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの普通株の取引価格や取引量を低下させる可能性がある。
私たちはJOBS法案で定義されている“新興成長型会社”であり、新興成長型企業であり続ける限り、他の上場企業に適用されるが新興成長型企業には適用されない様々な報告要求の免除を利用することを選択することができる
当社は、新規株式公開完了後最大 5 年間、新興成長企業になる可能性があります。新興成長企業としての当社のステータスは、以下のいずれかが発生すると直ちに終了します。
新興成長型企業になる資格がなくなった後も、小規模な報告会社になる資格がある可能性があり、役員報酬に関する開示義務の削減を含め、多くの同じ開示要求免除を利用することができるようになる。さらに、もし私たちが年収が1億ドル未満の小さな報告会社なら、私たちはサバンズ-オキシリー法404節(404節)の監査人認証要件を遵守する必要がないだろう。
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カタログ表
新興成長型企業や規模の小さい報告会社に任意の免除を与えることに依存することを選択すれば、投資家は私たちの普通株吸引力の低下を発見するかどうかは予測できない。もし一部の投資家がこれらの免除のいずれかに依存して私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの普通株の取引価格はもっと変動するかもしれない。
雇用法案によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改正された会計基準の採用を延期することもできる。私たちは、この延長された移行期間を、私たちがまだ新興成長型会社である間の任意の新しいまたは改正された会計基準に使用することを選択したが、私たちは、いくつかの新しいまたは修正された会計基準を事前に採用するかもしれない。したがって、これらの財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性がある。
上場企業としての要求は、我々の資源を緊張させ、より多くの訴訟を招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
上場企業としては、“取引所法案”、“サバンズ-オクスリ法案”、“ドッド·フランクウォール街改革及び消費者保護法案”(“ドッド·フランク法案”)の申告要求、ナスダックの上場要求、その他適用される証券規則及び法規を遵守しなければならない。これらの規則と法規を遵守する状況は増加し、私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより困難にし、時間やコストを高くし、私たちのシステムと資源に対する需要を増加させるだろう。その他の事項に加えて、取引法は、私たちの業務と経営業績に関する年度、四半期、現在の報告書を提出することを要求しています。“サバンズ-オキシリー法”(Sarbanes-Oxley Act)は、私たちに効率的な開示制御と手続きと財務報告に対する内部統制を維持することを要求する。私たちは四半期ごとに内部統制と手続きの変化を開示することを要求された。この基準を達成するために、必要に応じて財務報告の開示制御およびプログラムおよび内部制御を維持し、改善するためには、大量の資源および管理監視が必要となる可能性がある。そのため、経営陣の関心が他の業務に移行する可能性があり、これは私たちの業務や経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはまた、これらの要求を遵守し続けるために、より多くの従業員を雇用したり、外部コンサルタントを招聘したりする必要があるかもしれないが、これは私たちのコストと支出を増加させるだろう。
そのほか、会社の管理と公開開示に関連する絶えず変化する法律、法規と標準は上場企業に不確定性をもたらしており、法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動を更に時間をかけている。これらの法律、条例、基準は、特殊性の欠如によって異なる解釈を受けることが多いため、規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて、それらの実践における適用は時間の経過とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。変化する法律、法規、基準を遵守するために資源を投入する予定であり、この投資は一般的かつ行政費用の増加を招き、経営陣の時間と注意を創設活動からコンプライアンス活動に移す可能性がある。もし私たちが新しい法律、法規、標準を遵守する努力がその応用と実践に関連する曖昧さによって規制機関の予想活動と異なる場合、規制機関は私たちに法的訴訟を提起する可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性がある。
これらの新しい規制は、取締役や上級者責任保険を獲得するコストをより高くする可能性があり、将来的には、低減された保証範囲を受け入れるか、またはより高い保証コストを発生させることが要求される可能性がある。このような要素はまた、私たちが特に私たちの監査委員会と給与委員会に勤めていること、および合格した役員を引き付けて維持することをより難しくするかもしれない。
本年度報告書でForm 10-Kを開示し、取引所法案が要求する将来の文書に情報を開示することにより、我々の業務および財務状況はより明らかになり、競争相手および他の第三者の訴訟を含む脅威または実際の訴訟を引き起こす可能性があると信じている。もしこのようなクレームが成功すれば、私たちの業務は深刻な損害を受けるかもしれない。クレームが訴訟につながったり、私たちに有利な問題を解決したりしなくても、これらのクレームを解決するのに要する時間と資源は、私たちの経営陣の資源を移し、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
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カタログ表
政府の法律法規を守らないと私たちの業務を損なうかもしれない。
私たちの業務は連邦、州、地方、そして外国政府によって規制されている。適用された法規や要求を遵守しないことは、私たちを調査、制裁、法執行行動、利益返還、罰金、損害賠償、民事と刑事罰、禁止、または他の付随的な結果に直面させるかもしれない。もしどんな政府制裁が実施されても、あるいは私たちがいかなる可能な民事または刑事訴訟でも勝つことができなければ、私たちの業務、経営業績、財務状況は実質的な悪影響を受けるかもしれない。また、どの行動への対応も、経営陣の注意力や資源の著しい移転、専門費の増加を招く可能性がある。法執行行動と制裁は私たちの業務、名声、経営業績、そして財務状況を損なうかもしれない。
業務中断は私たちの将来の収入と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させるかもしれない。
私たちの業務は地震、電力不足、電気通信故障、水不足、洪水、ハリケーン、台風、火災、極端な天気条件、医療流行病、その他の自然或いは人為的災害或いは業務中断の影響を受ける可能性があり、私たちは主に自己保険です。私たちは私たちの候補製品を生産するために第三者メーカーに依存している。これらのサプライヤーの運営が人為的または自然災害または他の業務中断の影響を受ける場合、候補製品の臨床供給を得る能力が妨害される可能性がある。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。
不安定な市場や経済状況は、私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
世界の信用と金融市場は時々極端な変動と破壊を経験し、流動性と信用供給の深刻な減少、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇及び経済安定の不確定性を含む。将来の信用と金融市場の悪化と経済状況に対する自信が起こらない保証はない。私たちの全体的な業務戦略は、このような経済低迷、不安定なビジネス環境、政治的動揺、持続不可能で不安定な市場、または他のマクロ経済または地政学的状況のいずれかの悪影響を受ける可能性がある。現在の株式と信用市場が悪化すれば、任意の必要な債務や株式融資をより困難にし、コストがより高く、希釈程度をより高くする可能性がある。適時に有利な条件で任意の必要な融資を得ることができなければ、私たちの成長戦略、財務業績、株価に実質的な悪影響を与える可能性があり、臨床開発計画の延期または放棄を要求する可能性がある。さらに、我々の現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、および他のパートナーは、経済低迷の中で生き残ることができない可能性があり、これは、私たちが時間通りに、予算通りに運営目標を達成する能力に直接影響する可能性がある。
財務報告書を適切かつ効果的な内部統制を維持することができなければ、正確かつタイムリーな財務諸表を作成する能力が損なわれる可能性がある。
サバンズ·オキシリー法案第404条と米国証券取引委員会の関連規則によると、我々の経営陣は、2024年12月31日までの財政年度報告書から、財務報告書の内部統制に対する有効性を報告しなければならない。“新興成長型企業”の地位を失い、申告加速のハードルに達した場合、独立公認会計士事務所は、財務報告に対する内部統制の有効性を証明することを求めることになる。私たちの経営陣が財務報告の内部統制を評価するために達成しなければならない基準のルールは複雑で、大量の文書、テスト、可能な救済措置が必要です。取引法における報告会社としての要求に適合するためには、私たちの情報技術システムをアップグレードする必要があるかもしれません。追加の財務および管理制御、報告システム、およびプログラムを実施し、追加の会計および財務者を招聘する必要があります。もし私たちまたは私たちの監査人が財務報告の内部統制に有効であると判断できなければ、投資家は私たちの財務報告に自信を失って、私たちの普通株の取引価格が低下する可能性がある。
私たちはあなたに私たちの財務報告書に対する内部統制が未来に重大な欠陥や重大な欠陥が発生しないということを保証することはできません。財務報告を内部統制できなかったいかなる行為も、財務状況、運営結果、またはキャッシュフローを正確に報告する能力を深刻に抑制する可能性がある。もし私たちが
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カタログ表
私たちが財務報告の内部統制に有効であると考えている場合、または私たちおよび/または私たちの独立公認会計士事務所が、私たちの財務報告の内部統制に重大な弱点や重大な欠陥があると判断した場合、投資家は私たちの財務諸表の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の取引価格は下落する可能性があり、私たちはナスダック、アメリカ証券取引委員会、または他の規制機関の制裁または調査を受ける可能性がある。財務報告の内部統制のいかなる重大な欠陥を補うことができなかったり、上場企業に必要な他の効果的な制御システムを実施または維持できなかったりすることは、将来的に資本市場に参入する機会を制限する可能性もある。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
私たちは“取引所法案”の定期報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを合理的に確保するために設計されている。任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御およびプログラムは、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている。
これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.例えば、私たちの役員または役員は、意図せずに新しい関係や手配を開示できなかった可能性があり、必要な関連側取引開示を行うことができませんでした。さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.
重要な会計政策の見積もりや判断が正しくないことが証明されたり、財務報告基準や解釈が変化したりすれば、私たちの経営結果は悪影響を受ける可能性があります。
米国公認会計原則(米国公認会計原則)に従って財務諸表を作成し、経営層に財務諸表と付記中の報告金額に影響を与える推定と仮定を行うことを要求する。私たちの推定は、2023年12月31日までの10-K表年次報告に記載されている“経営陣の財務状況および経営結果の議論および分析--キー会計推定”のような、歴史的経験、既知の傾向および事件、およびこの場合の合理的と考えられる様々な他の要因に基づいている。これらの見積りの結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しており，これらの資産や負債の帳簿価値は他のソースからは明らかではないように見える.財務諸表を作成する際に使用される重大な仮定および推定には、株式ベースの補償および資産買収および他の同様の取引の評価、および臨床試験に基づく費用が含まれるが、これらに限定されない。もし私たちの仮説が変化した場合、あるいは実際の状況が私たちの仮定と異なる場合、私たちの運営結果は悪影響を受ける可能性があり、これは私たちの運営結果が証券アナリストや投資家の予想を下回って、私たちの普通株の取引価格を低下させる可能性がある。
また、私たちは定期的に財務報告基準の適用に対する遵守状況を監視し、私たちに関連する新しい公告と草案を検討します。新しい基準、既存の基準の変化、およびその解釈の変化のために、私たちの会計政策を変更し、私たちの運営政策を変更し、新しいまたは修正された財務報告基準を反映するために、または私たちの監査されたまたは監査されていない財務諸表と関連する付記を再陳述することを要求されるかもしれない。既存の基準のこのような変更またはその解釈の変更は、私たちの名声、ビジネス、財務状態、および利益にも悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは税率の変化、新税法の採択の影響を受けるかもしれないし、追加の税金負担に直面する可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちの管轄区域の税務法律や法規の変化、あるいはそのような法律や法規の解釈は、私たちの有効税率を著しく向上させる可能性があります。そうでなければ、私たちの財務状況に大きな悪影響を及ぼすかもしれません。さらに、業務合併および投資取引、株式ベースの報酬の変化、繰延税金資産および負債の推定値の変化、各種納税申告書の定稿時の税務調整、または税務機関が主張する不足によって増加する他の要因や事件がある
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カタログ表
納税目的に利用できない支出では、利用可能な税収控除の変化、譲渡定価方法の変化、税収管区間の所得分配や他の活動の他の変化、税率の変化も、実際の税率を引き上げる可能性がある。私たちの税務申告はアメリカ国税局(IRS)と州、地方と外国の税務当局の審査或いは監査を受けます。私たちはまた私たちが買収した企業に関連した税金に責任があるかもしれない。私たちの決定はアメリカ国税局や任意の他の税務機関に拘束力がないため、監査や他の手続きにおける最終決定は、私たちの税務条項、課税項目、申告表に反映される処理方法とは大きく異なる可能性がある。監査のために付加税を評価することは私たちの業務を損なうかもしれない。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示することに関するクレームを受けるかもしれない。
私たちは第三者から機密と固有の情報を受け取った。しかも、私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社に以前雇われていた個人を雇っている。私たちのために働いているか、または私たちと協力している個人が、私たちのために働いているときに他人のノウハウやノウハウを使用しないことを保証しようと努力しているにもかかわらず、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタントまたは独立請負業者が、これらの第三者または私たちの従業員の元雇用主が所有している機密情報を意図的または他の方法で使用または開示することによって、または私たち従業員が競業禁止またはeスポーツ禁止協定の条項に違反する可能性がある。私たちは、従業員、コンサルタント、コンサルタント、または他の第三者の発明を保護するために提出された特許およびアプリケーションは、私たちの1つまたは複数の候補製品に関連する特許およびアプリケーションであっても、彼らの前の雇用主または同時に雇用主の所有に合法的に帰するというクレームの影響を受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や従業員の注意を分散させる可能性がある。もし私たちがこれらのクレームに対する抗弁に失敗した場合、私たちに金銭損害賠償を要求することに加えて、裁判所は、これらの技術または機能が以前の雇用主の商業秘密または他の固有情報を含むか、または由来することを前提として、私たちの候補製品に重要な技術または機能の使用を禁止することができる。さらに、このような訴訟またはその脅威は、私たちの名声、戦略連合を形成したり、協力者に私たちの権利を譲渡したり、科学コンサルタントと接触したり、従業員やコンサルタントを雇う能力に悪影響を及ぼす可能性があり、すべては私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼすだろう。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
私たちは証券集団訴訟の影響を受けるかもしれない。
従来、証券集団訴訟は、会社証券の取引価格が変動した後に会社に提起されることが多かった。このような訴訟を提起すれば、巨額の費用と経営陣の注意と資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、あるいは財務状況を損なうことになる。また、役員や上級管理職の責任保険費用の急激な増加は、巨額の弁護費用、和解、原告が得た損害賠償を支払うために、より低い全体保険限度額を選択したり、私たちが依存していた可能性のある保険を放棄したりする可能性があります。
私たちはアメリカとある外国の輸出入規制、制裁、禁輸、反腐敗法律、反マネーロンダリング法律法規の制約を受けている。このような法律基準を遵守することは国内と国際市場での私たちの競争能力を弱めるかもしれない。私たちは違反によって刑事責任と他の深刻な結果に直面するかもしれないし、これは私たちの業務を損なうかもしれない。
我々は、米国輸出管理条例、米国税関条例、米国財務省外国資産規制弁公室によって実施された様々な経済·貿易制裁条例、1977年に改正された米国反海外腐敗法(FCPA)、米国連邦法第18編201節に含まれる米国国内賄賂法規、米国旅行法、米国愛国者法、および私たちが活動している国の他の州と国の反賄賂および反マネーロンダリング法を含む輸出規制と輸入法律および法規の制約を受けている。腐敗防止法の解釈は広く、会社とその従業員、代理人、請負業者、および他の協力者が直接または間接的に許可、承諾、不正な支払いまたは任意の他の価値のあるものを公共または民間部門の受給者に提供することを禁止している。私たちは、第三者を招いて、アメリカ以外のところで私たちの製品を販売し、臨床試験を行い、および/または必要な許可、許可証、特許登録、その他の規制承認を得ることができます。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用を持っている。私たちは私たちの従業員、代理店、請負業者、そして他の協力者の腐敗や他の不法活動に責任を負うかもしれません。たとえ私たちがそうしたとしても
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カタログ表
明確な許可がないか、このような活動について実際的に理解されていない。上記の法律および条例に違反するいかなる行為も、重大な民事と刑事罰金と処罰、監禁、輸出入特権の喪失、資格取り消し、税額の再評価、契約違反および詐欺訴訟、名誉損害、およびその他の結果を招く可能性がある。
プロジェクト2.ログアウトD持分証券の販売と収益の使用。
2023年7月、当社はAシリーズ優先株購入契約添付ファイルAに記載されている買い手にA-1シリーズの償還可能な転換可能な優先株3，381，941株を発行及び売却し、1株当たり額面0.001ドル、購入価格は1株13.57ドル、総価格は約4，590万ドルである。
2023年10月、当社はAシリーズ優先株購入契約添付ファイルAに記載されているA-1シリーズの償還可能な転換可能優先株計6，341，150株を発行及び売却し、1株当たり額面0.001ドル、購入価格は1株13.57ドル、純収益は約8，600万ドルであった。
2024年1月、私たちは1株当たり0.001ドルの使用価格で1，842，499株の普通株を購入し、1，842，499株の私たちの普通株と交換する事前融資権証を発行した。“証券法”第3(A)(9)節によれば，このような権利証の発行は“証券法”の登録要求に制約されない，すなわち発行者がその既存証券所有者と証券を交換する場合には，手数料や他の報酬を支払わない場合にのみ，このような交換を直接または間接的に行う.今回の株式発行には引受業者が参加していません。
2023年11月9日、当社の初公募に関するS-1表(文書番号333-275113)(目論見書)の登録声明が発効した。
募集説明書に記載されている用途と比較して、初公募株募集資金の計画用途に大きな変化はない。
ない。
項目3.第高級証券の非。
ない。
プロジェクト4.私の安全情報開示。
適用されません。
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カタログ表
第 5 号。オス情報。
(c)取引取極のインサイダー採用または終了
以下の表は、 2024 年 3 月 31 日を末日とする四半期について、当社の取締役および役員が採択または終了した当社有価証券の売買に関する取引取り決めについて、 （1） 規則 10 b 5 — 1 （ c ） の肯定的な防御条件を満たすことを目的とした契約、指示または書面による計画、または「規則 10 b 5 — 1 取引取り決め」のいずれかについて説明しています。または （ 2 ） 「非規則」 10 b 5 — 1 取引取り決め」 （ 規則 S—K のアイテム 408 （ c ） で定義される ） ：
名前.名前 |
とった行動 |
取引手配の種別 |
取引手配の性質 |
取引手配の継続時間 |
証券総数量 |
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採用 |
販売する |
それまでは またはすべての取引が完了または実行せずに失効するそれ以前の日付 |
…まで |
|
採用 |
販売する |
それまでは、またはすべての取引が完了または実行なしで失効する以前の日付 |
…まで |
||
採用 |
販売する |
それまでは、またはすべての取引が完了または実行なしで失効する以前の日付 |
…まで |
100
カタログ表
プロジェクト6.eXhibitです。
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|
|
引用で編入する |
保存済み |
||
展示品 番号をつける |
|
説明する |
表 |
日取り |
番号をつける |
ここから声明する |
3.1 |
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現在有効な、修正された法人証明書の修正および再記載。 |
8-K |
11/14/2023 |
3.1 |
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3.2 |
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修正された細則、現在有効である。 |
8-K |
11/14/2023 |
3.2 |
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4.1 |
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別紙 3.1 ～ 3.2 を参照。 |
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X |
4.2 |
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普通株式証明書フォーマット。 |
S-1/A |
11/6/2023 |
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10.1 |
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2022 年 6 月 24 日付の CARGO Therapeutics ， Inc. によるライセンスおよび供給契約の修正第 1 号。Oxford Biomedica （UK） Limited 。 |
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X |
10.2 |
|
CARGO Therapeutics ， Inc. による 2024 年 1 月 12 日付の交換契約。その中に記載されている投資家と令状の様式 |
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X |
31.1+ |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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|
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X |
31.2+ |
|
2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
|
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X |
32.1+ |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による最高経営責任者と最高財務官の認証。 |
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|
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X |
101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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X |
101.書院 |
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Linkbase文書を組み込んだインラインXBRL分類拡張アーキテクチャ |
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X |
104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
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X |
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+ この証明書は、 2002 年のサーベンス · オックスリー法第 906 条に基づく四半期報告書に添付されており、 1934 年の証券取引法第 18 条 （ 改正 ） の目的のために登録者によって「提出」されたとはみなされません。
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カタログ表
登録する解決策
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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株式会社カーゴ · セラピューティクス |
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日時 ： 2024 年 5 月 14 日 |
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差出人： |
/ s / Gina Chapman |
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ジナ · チャップマン |
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最高経営責任者 |
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日時 ： 2024 年 5 月 14 日 |
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差出人： |
/ s / アヌップ · ラダクリシュナン |
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アヌプ · ラダクリシュナン |
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首席財務官 |
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