アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2024 年 5 月 13 日時点で、登録者は
カタログ表
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ページ |
リスク要因をまとめる |
1 |
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第1部： |
財務情報 |
3 |
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
3 |
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連結貸借対照表 （ 2024 年 3 月 31 日、 2023 年 12 月 31 日 ） |
3 |
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2024 年 3 月期及び 2023 年 3 月期連結営業計算書 |
4 |
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2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の連結株主資本計算書 |
5 |
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2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期キャッシュ · フロー連結計算書 |
6 |
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簡明合併財務諸表付記 |
7 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
16 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
24 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
24 |
第二部です。 |
その他の情報 |
25 |
第1項。 |
法律訴訟 |
25 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
25 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
77 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
77 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
77 |
五番目です。 |
その他の情報 |
77 |
第六項です。 |
陳列品 |
78 |
サイン |
79 |
|
i
SUMMARY リスク要因
この四半期報告書のフォーム 10—Q のパート II 、項目 1A の「リスク要因」に記載されているリスクを慎重に考慮する必要があります。「リスク要因の概要」と題されたこのセクションにおける「 Pyxis Oncology 」、「当社」、「当社」および「当社」の言及は、 Pyxis Oncology， Inc. を指します。100% 子会社です当社の事業、財務状況、業績および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のあるリスクの概要は以下のとおりです。
1
2
パート I— 財務 情報.情報
項目1.財務諸表
ピクシス · オンコロGY 、株式会社
簡明総合貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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短期取引可能債務証券 |
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制限現金 |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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無形資産、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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$ |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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賃貸負債を経営し、今期の部分 |
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収入を繰り越す |
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— |
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流動負債総額 |
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賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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繰延税金負債，純額 |
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総負債 |
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株主権益： |
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優先株、額面$ |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合収入を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
3
PYXIS腫瘍学社は
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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収入.収入 |
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ロイヤリティ収入 （ 注 6 参照 ） |
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使用料権の売却 （ 注 6 参照 ） |
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総収入 |
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コストと運営費用： |
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収入コスト |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総コストと運営費用 |
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運営損失 |
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他の収入、純額： |
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利子と投資収入 |
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転貸収入 |
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その他の収入合計，純額 |
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純損失 |
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( |
) |
普通株1株当たり純損失--基本損失と赤字 |
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$ |
( |
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) |
発行済み普通株の加重平均株式−基本と希釈− |
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その他総合(赤字)収入： |
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有価証券の純未実現利益 （ 損失 ） |
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その他総合収入 |
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総合損失 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
4
PYXIS腫瘍学社は
連結財務諸表株主持分 （ 株主持分 ）
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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積算 |
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その他の内容 |
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他にも |
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合計する |
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普通株 |
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支払い済み |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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収入を損ねる |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2023年12月31日の残高 |
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( |
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非公開発行における普通株式の発行 （ 募集費用を除く ） （ 注 7 参照 ） |
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— |
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ATM （ At—the—Market ） プログラムに基づく普通株式の発行 （ 募集費用を除く ） （ 注 7 参照 ） |
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— |
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募集費用を除いたプライベート · プレファンド · ワラントの発行 （ 注 8 参照 ） |
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制限された普通株の発行は、源泉徴収税を差し引いた純額です |
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行使した株式オプション |
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株に基づく報酬 |
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有価証券の純未実現損失 |
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純損失 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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積算 |
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その他の内容 |
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他にも |
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合計する |
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普通株 |
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支払い済み |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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収入を損ねる |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2022年12月31日の残高 |
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ファイザー株式会社への普通株式の発行(See注 5 ） |
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制限された普通株の発行は、源泉徴収税を差し引いた純額です |
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株に基づく報酬 |
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取引可能債務証券の未実現純収益 |
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純損失 |
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2023年3月31日の残高 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
5
PYXIS腫瘍学社は
凝縮連結国キャッシュ · フローのメンツ （ 千単位 ）
(未監査)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動 |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却および償却 |
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株に基づく報酬 |
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非現金レンタル費用 |
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取引可能債務証券の割引を増やす |
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経営性資産と負債変動状況： |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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リース負債を経営する |
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収入を繰り越す |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動 |
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売却可能な債務証券を償還する |
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有価証券を購入する |
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財産と設備を購入する |
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投資活動のための現金純額 |
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融資活動 |
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プライベート · プレイスメントにおける普通株式及びプリファンド · ワラントの発行による収益 （ 募集費用を除く ） |
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ATM プログラムに基づく普通株式の発行による収益 （ 募集費用を除く ） |
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制限された普通株純決済に関する前払税金 |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および制限的現金純増加(減少) |
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年初の現金、現金等価物、制限現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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非現金経営、投資、融資活動： |
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売掛金及び売掛金のうち財産及び設備 |
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現金、現金等価物、および制限現金の入金： |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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レポートに表示されている現金、現金等価物、および限定的な現金総額 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
6
PYXIS腫瘍学社は
簡素化合併に関する注記D財務諸表
(未監査)
1.説明商務部
業務的性質
PYXIS腫瘍学社はデラウェア州の会社であり，2018年6月に設立され，2019年7月に運営を開始した。同社は臨床段階の会社で、治療困難な癌を打ち破ることに集中している。同社は次世代療法を効率的に確立しており，単一療法と併用療法の潜在力を有している。同社の候補治療薬は腫瘍細胞を殺し、癌による制御できない増殖と免疫逃避の潜在的な病理を解決することを目的としている。同社の抗体−薬物結合体(“ADC”)と免疫腫瘍学(“IO”)は新たな戦略と新興の戦略を採用し，現在の治療基準に抵抗力を有する様々な固形腫瘍を狙う計画である。
2023年8月23日、当社は1つの業務合併協定に基づいてApexigen，Inc.(“Apexigen”)の買収を完了し、これにより、当社の全資付属会社、デラウェア州社Ascent Merge Sub Corp.はApexigenと合併してApexigenに組み込まれたが、Apexigenは当社の完全子会社として存続している(“合併”)。
その会社は所有している
2.重要な会計政策の列報根拠と概要
陳述の基礎
同社の財政年度は12月31日に終了し、前3四半期はそれぞれ3月31日、6月30日、9月30日に終了する。添付されている簡明な総合財務諸表は監査されていない。当社が監査を受けていない簡明総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(“アメリカ公認会計原則”)に基づいて作成され、アメリカ証券取引委員会(“アメリカ証券取引委員会”)の中期財務報告の要求に符合する。したがって、それらは、米国公認会計原則によって一般的に要求されるいくつかの脚注または他の財務情報を濃縮または省略することができるので、米国公認会計原則によって要求される完全な財務諸表に必要なすべての情報および開示を含まない。審査されていない簡明総合財務諸表はすでに審査された総合財務諸表の同じ基準に従って作成された。監査されていない簡明総合財務諸表は、当社及びその完全子会社の勘定を含む。当社には合併していない付属会社はありません。すべての会社間の残高と取引はすでに合併中に販売されている。本付記内の適用指針に対するいかなる言及も、財務会計基準委員会(“FASB”)の会計基準編纂(“ASC”)及び会計基準更新(“ASU”)に掲載されている権威あるアメリカ公認会計原則を指す。
経営陣は、審査されていない簡明な総合財務諸表にはすべての正常かつ恒常的な調整が含まれており、これらの調整は中期公正業績報告書の作成に必要だと考えている。2024年3月31日までの3カ月間の業績は、2024年12月31日までの1年または任意の未来期の予想結果を必ずしも示しているとは限らない。本稿に含まれる2023年12月31日までの簡明総合貸借対照表は，その日までの監査された総合財務諸表から得られる。これらの監査されていない簡明な総合財務諸表は、会社が2024年3月21日に米国証券取引委員会に提出した10-K表年次報告(“2023財政年度10-K表”)に含まれる会社が2023年12月31日までに監査された年度監査された総合財務諸表とその関連付記とともに読まなければならない。
流動性
2024年3月31日までの同社の累計損失は$
これまで、同社は製品販売から何の収入も得ておらず、開発を成功させ、規制機関の現在または将来の候補製品の承認を得るまで、製品販売から何の収入も得られないと予想されている。同社は，会社が研究·開発計画を拡大し，その候補製品を開発し続けるにつれて，その運営損失と負のキャッシュフローが予見可能な未来に続くと予想している。
同社は現在、既存の現金、現金等価物、短期投資を#ドルと予想している
7
同社は引き続き公共またはプライベートエクイティ、転換可能または債務融資またはその他の出所を通じて、その運営損失と資本融資需要に資金を提供する計画だ。会社が十分な追加資金を得られない場合、会社は支出を削減し、サプライヤーとの支払い期限を延長し、可能な限り資産を清算したり、計画の計画を一時停止または削減したりすることを余儀なくされる可能性がある。これらの行動のいずれも、会社の業務、経営結果、将来の見通しに実質的な損害を与える可能性がある。
予算の使用
公認会計原則に基づいて未監査の簡明総合財務諸表を作成することは、管理層に資産、負債、費用及び関連開示報告金額に影響を与える推定と仮定を行うことを要求する。同社は定期的に、資産、負債、株式に基づく補償、経営賃貸、不動産および設備の使用寿命評価、売却可能な債務証券、無形資産の公正価値、臨床試験を含む研究と開発コストに関する推定および仮定を評価する。当社は過去の経験とその当時の状況に基づいて部下が合理的であると考えている様々な他の要素を推定·仮定しているが、このような要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しており、当該などの資産や負債の帳簿価値は他の出所から容易に見られるわけではない。
実際の結果はこれらの見積もり数とは異なる可能性があり，経営陣の推定数は将来的に変化する可能性がある。
リスクと不確実性
同社は生物製薬業界の早期会社によく見られるリスクに直面しており、製品の商業化、監督管理承認、有効成分の主要なサプライヤーと契約開発と製造組織(CDMO)などの第三者サービスプロバイダへの依存、知的財産権保護、および任意の許可、協力または供給協定に従ってマイルストーン、特許使用料または他のお金を支払う能力に関する不確実性を含むが、これらに限定されない。
信用リスクが集中する
会社を深刻な集中信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、現金および現金等価物、制限された現金および短期投資が含まれる。
同社はその余分な現金を主に通貨市場基金と高流動性の米国債に投資している。同社は、元本と流動性を維持するために、信用の質、多様化、満期日に関するガイドラインを含む投資政策をとっている。
重大会計政策
企業2023年度10-K財務報告“付記2-重大会計政策概要”に開示されている会社の重大会計政策に大きな変化はない。
最近採用された会計公告
2020年8月にFASBはASU 2020-06を発表しました債務--転換可能な債務および他のオプション(主題470-20)と派生ツールおよびヘッジ--エンティティ自身の権益の契約(主題815-40)(“ASU 2020-06”)。ASU 2020-06は、1株当たりの収益を計算するガイドラインを改訂し、すべての変換可能なツールに対してIF変換方法を使用し、実体が現金または他の資産で決済可能なツールの株式決済推定を覆す能力を廃止することを要求している。開ける
最近発表された会計公告
FASB （ ASC への技術的訂正を含む ） 、 American Institute of Certified Public Accountants （ AICPA ） 、および SEC が発行した最近の権威あるガイダンスは、当社の未監査連結財務諸表および関連開示事項に重大な影響を及ぼすことはなく、またはその影響を及ぼすとは予想されません。
8
3.公正価値計測
以下の表は、 FASB ASC 820 の階層に従って、 2024 年 3 月 31 日現在および 2023 年 12 月 31 日現在で定期的な公正価値で繰り越される金融商品を示しています （ 単位 ： 千 ） ：
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2024年3月31日 |
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レベル2 |
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2023年12月31日 |
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レベル1 |
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レベル2 |
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合計する |
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現金等価物 |
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貨幣市場基金 |
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売却可能債務証券 |
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合計する |
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当社の現金同等物は、活発な市場で上場されている短期マネーマーケットファンドへの預金を表し、レベル 1 資産に分類されます。市場性債券には、米国財務省債券への投資が含まれており、活発な市場でのクォート価格を用いて評価されるため、レベル 1 資産に分類されます。存在しました
4.市場性債券
販売可能に分類されたすべての取引可能な債務証券は、以下のものを含む(千で計算)
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2024年3月31日 |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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骨材 |
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売却可能債務証券 |
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2023年12月31日 |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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骨材 |
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売却可能債務証券 |
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アメリカ国債 |
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2024 年 3 月 31 日現在、米国債の残存契約期間は 12 ヶ月未満です。
当社は、市場性有価証券は、信用性の高い投資適格有価証券であり、回復が見込まれるまでに売却する必要がないと考えており、公正価値の低下は信用損失以外の要因に起因するものであり、これまで信用損失または減損引当金を計上していません。
利子および投資所得は以下のとおりです （ 単位 ： 千 ） 。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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利子収入 |
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逓増割引，純額 |
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利子と投資収入を合計する |
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5.ライセンスプロトコル
“シカゴ大学協定”
2020年4月、会社はシカゴ大学(“大学”)とライセンス契約(“大学ライセンス契約”)と賛助研究協定を締結した。ライセンス条項によれば、同社は、許可された特許の有効な権利要件によってカバーされる製品の開発および商業化、許可技術および材料の導入または使用、または特定の特定の生物学的標的の活性を評価、調節または利用する既知の世界的権利を有する。大学から許可証を取得する代償の一部として，会社は大学に発行した
プスア大学ライセンス契約によると，会社は潜在的な開発とビジネスマイルストーンの支払いと，ライセンス製品の純売上高に対して料率別に印税を支払う義務がある。同社は，2024年3月31日と2023年3月31日までの大学許可協定下のマイルストーンと印税事件を評価し，決定した
ファイザー。同意
2020年12月、同社はファイザー社(以下、“ファイザー社”)とライセンス契約(改訂された“ファイザーライセンス契約”)を締結し、PYX-201およびPYX-203、候補ADC製品を含む候補ADC製品のグローバル開発および商業化権利を付与した。ファイザーが所有または制御するいくつかの特許については、同社の権利は独占的であり、これらの特許は、許可されたADCをカバーする。最初に許可された標的は，CD 123およびExtradomain−Bフィブロネクチン(“EDB+FN”)を含む同社はまた、第三者に許可されていないか、またはファイザーADC開発計画の主題ではない追加の許可目標を増加させるために、その許可範囲を拡大することを選択することができる。ファイザー許可協定は2021年3月に発効し，同社は合計で支払いを行った
2022年10月6日、当社はファイザーライセンス協定を改訂して再記載したライセンス契約(“A&Rライセンス契約”)を締結した。A&R許可プロトコルに基づき、ファイザーは当社にファイザー可撓性抗体カップリング技術フレキシブル抗体カップリング技術を授与した(PYX−201およびPYX−203、ならびにADC候補製品を含む特定の許可ターゲットのためのADC候補製品を開発および商業化するためのFACT)プラットフォーム技術。他のADC目標は象徴的な前払いとマイルストーンの許可を得るかもしれない。A&Rライセンス契約の条項に基づき、会社は発行しました
また、A&Rライセンス契約によると、当社は、開発、規制、ビジネスマイルストーン、ライセンス製品の純売上高に使用料を支払うことを含む将来的または支払い義務があります。同社は，A&Rライセンス契約下の2024年3月31日と2023年3月31日までのマイルストーンと特許使用料事件を評価し，決定した
Biosion USA，Inc.と締結されたライセンスプロトコル.
当社は2022年3月28日にBiosion USA，Inc.(“Biosion”)とライセンス契約(“Biosionライセンスプロトコル”)を締結し，これにより当社は世界(大中国地域を除く)(内地中国，香港，マカオおよび台湾を除く)のBSI−060 T，Siglec−15標的抗体，IO候補製品(現在PYX−106と呼ぶ)および許可化合物を含む製品の開発，製造および商品化権利を独占的に許可した。
Biosionライセンス契約によると、会社は許可料$を前払いします
買収の外注許可協定
2023年8月にはApexigenと 統合後にApexigenのすべての対外許可協定を負担した。
Simcere許可と協力協定
2008年12月、見かけ組織学会社(“見かけ組学”(Apexigenの前身)と江蘇森セル製薬研究開発有限会社(“森セル”)は中国腫瘍学薬物Suvemcitug(BD 0801)の開発と商業化について許可と協力協定(“シンゼル合意”)を達成した。
SIMCEREは，ある臨床開発マイルストーンを実現するために会社に記念碑的な支払いを支払い，中国のSuvemicug純売上高に1桁まで低い特許権使用料を支払う義務がある
10
T-Mab/Mabwellプロトコル
2008年5月、エピトープグループ学と江蘇T-Mab生物技術有限会社(“T-Mab”)は中国で治療候補薬物の開発と商業化について許可、共同開発と契約製造協定(“T-Mab協定”)を達成し、各治療候補薬物は眼疾患を治療する血管内皮増殖因子を含む特定の領域の特定の標的を対象とした。マブウェル(上海)生物科学有限会社(略称マブウェル)は2015年にT-Mabを買収した。
協定によると、Mabwellは、このような治療候補薬剤を開発し、商業化するために、特定の知的財産権の独占的で印税付き永久許可(再許可の権利がない)を取得した。マブウェルは中国のこのような候補薬物の純売上高の1桁中央値パーセンテージ特許権使用料を会社に支払う義務がある。同社は2024年3月31日までのMabwellに関するマイルストーンと特許権使用料事件を評価し、決定した
東レ再許可協定
2012年5月、見かけ経済学と東レ工業会社(“東レ”)は非排他的再許可協定(“東レ合意”)を達成し、この合意によると、見かけ経済学は東レに非独占的な世界範囲内の再許可を付与し、東レがApexigenを利用した抗体発見プラットフォーム(“APxiMABプラットフォーム”)を用いて作成した抗体を用いて開発した候補薬物製品を開発·商業化するために、より多くの再許可を付与する権利があり、これらの抗体はある分子に対してその候補薬物製品の開発に使用される。東レ協定によると、東レは前払い費用を支払い、開発および規制に関連するいくつかのマイルストーン支払い、および東レまたはその付属会社の許可製品の純売上高および再許可収入のより低い桁数パーセントの特許使用料を支払うことに同意した。同社は2024年3月31日までの東レに関するマイルストーンと特許使用料事件を評価し、決定した
6.特許権使用料の販売
2007年3月、エピジェネティクスはESBATech AG(“ESBATech”)と抗体候補発見と開発プロトコル(“ESBATechプロトコル”)を締結した。ESBATechは2009年にエルコン研究有限公司に買収され、2011年にノワ製薬(“ノワール”)と合併した。
ノワール社はESBATechの後継者であり、その中の候補薬物BroLucizumab-Dbllの開発に成功し、それを商業化し、これは血管内皮増殖因子-Aのすべての異性体に対する単鎖抗体断片(ScFv)であり、2019年に商業化販売が許可され、Beovuブランドで発売された。
商業化後，ESBATech協定により，ノワールはBeovu製品の純売上高についてApexigenに非常に低い1桁の特許権使用料を支払うことが義務付けられている。しかし，ノワールはESBATech協定に基づいてBeovuが販売しているこれらの特許権使用料を支払う義務に異議を唱えた。したがって、Apexigenと会社は、ESBATech協定に基づいて受信された販売ベースのBeovu製品の特許権使用料が全面的に制限され、Apexigenおよび会社が受信した特許使用料を繰延収入として報告することを決定する。同社は、イベントや状況変化が頭寸が変化したことを示すかどうかを決定するために、各期間の終了時にこの頭寸を評価する。
当社は2024年3月25日にノバと第4修正案、和解協定及び特許権使用料購入協定(“和解合意”)を締結し、この合意により、ノバは当社に#ドルを支払うことに同意した
ESBATech協定とノワール社との和解協定はいずれも顧客との契約を構成している。したがって、会社は、ASC 606に従って、これらのプロトコルに従って受信した支払いを収入として入金している収入確認(“ASC 606”)。和解協定に署名した後、ドルは
7. 株主権益
棚登録声明とATMサービス計画
2022年11月1日、当社は普通株式、優先株、権利証、債務証券、権利及び単位を発行するためのS-3表登録説明書を米国証券取引委員会に提出し、総額はドルを超えない
2024 年 3 月期 3 ヶ月間において、当社は
2024年3月31日現在、同社は
11
プライベート · オファー
二零二四年二月二十六日、当社はいくつかの機関及び認可投資家(それぞれ“買い手”及び集団が“買い手”)について私募(“私募”)について証券購入協定(“証券購入協定”)を締結した。
当社は、有価証券買取契約に基づき、 （ i ） の合計を発行し、買取者に売却しました。
プライベート · プレイスメントは 2024 年 2 月 29 日にクローズし、当社はプライベート · プレイスメントから総収益 5，000 万ドルを受け取りました。
また、 2024 年 2 月 26 日に、当社は、購入者との間で登録権契約 （ 以下「登録権契約」といいます ） を締結し、これに基づき、当社は株式及び前資金付きワラント （ 以下「登録有価証券」といいます ） の転売を登録することに合意しました。本登録有価証券は、 2024 年 3 月 27 日に S—3 様式 （ 登録番号 333 — 278282 ） に登録されました。フォーム S—3 は SEC によって 2024 年 4 月 3 日に有効とみなされました。
優先株
いくつありますか
普通株
普通株式保有者の投票権、配当、清算権は優先株保有者の権利、権力と優先権に支配され、その制約を受ける。
投票する．-普通株式流通株のすべての所有者に権利がある
保留株—
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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未償還株式オプション |
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無帰属限定株式奨励及び単位 |
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将来発行の株式を確保する |
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資本権証株式 |
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Apexigen 交換令状 |
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従業員株購入計画 |
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合計する |
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8.普通株式承認証
Apexigen の交換令状
合併に伴い、 Apexigen が発行した各発行済のワラントは、 Apexigen のワラント契約の下で適用されるものと実質的に類似した条件で、当社の普通株式を取得するためのワラントに仮定され、変換されました。同社はほぼ置き換えた。
2024 年 3 月 31 日現在、
私募株式証明書
当社は、本プライベート · プレイスメントに関連して、以下を合計するプリファンド · ワラントを発行しました。
当社は、プリファンド · ワラントおよびアペキシゲン交換ワラントが株式分類の基準をすべて満たしていると判断しました。したがって、ワラントは、付随する連結貸借対照表において、追加支払資本の一部として計上されています。
12
9.株式報酬
当社は、 2021 年株式 · インセンティブ · プラン （ 以下「 2021 年プラン」 ） 、 2019 年株式インセンティブ · プラン （ 以下「 2019 年プラン」 ） 、 Apexigen 株式インセンティブ · プラン （ 以下「 Apexigen プラン」 ） 、 2022 年株式インセンティブ · プラン （ 以下「 2022 年株式インセンティブ · プラン」 ） に基づき、株式インセンティブを支給しています。2024 年 3 月 31 日現在、
株式オプション
以下の表は、 2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間のストックオプションの活動状況 （ 千単位、 1 株および 1 株当たり金額を除く ） をまとめたものです。
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オプション数 |
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加重平均 |
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加重平均 |
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骨材 |
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2024 年 1 月 1 日時点の残高 |
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授与する |
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鍛えられた |
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期限が切れる |
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没収される |
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2024 年 3 月 31 日時点の残高 |
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2024 年 3 月 31 日行使可能なオプション |
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$ |
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本質的価値の総額は、すべての発行済および行使可能なストックオプションの行使価格と当社の普通株式の公正価値の差額として計算されます。
同社は合計$を持っている
2024 年 3 月 31 日および 2023 年 3 ヶ月間に付与されたオプションの付与日時公正価値の加重平均は、 $でした。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
予想変動率 |
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無リスク金利 |
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期待配当収益率 |
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予想期限(年単位) |
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限定株単位
2024 年 3 月期 3 ヶ月間の制限付き株式の活動状況の概要は以下のとおりです。
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株式数 |
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加重平均 |
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2024 年 1 月 1 日現在、未投資 · 未定着 |
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授与する |
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没収される |
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仲直りしなければならない |
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2024 年 3 月 31 日現在、未投資 · 未決済 |
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$ |
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2024 年 3 月期 3 ヶ月間において、当社は
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株式報酬費用集計表
以下の表は、 2024 年 3 月期と 2023 年 3 月期における株式報酬費用の総額 （ 単位 ： 千円 ） をまとめたものです。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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一般と行政 |
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研究開発 |
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合計する |
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株式オプションの株式報酬支出総額は、2021年のESPPに関する費用を含み、$を下回っています
2021 年従業員株式買入れ計画 （ 「 2021 ESPP 」 ）
当社は 2021 年 ESPP を施行しています。当社は、 2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 3 月期間の 3 ヶ月間において、 2021 ESPP に基づく株式を発行していません。2024 年 3 月 31 日現在。
10.運営契約書
オペレーティング · リースに分類されるリースは、当社添付の連結貸借対照表において、オペレーティング · リース使用権資産 （ ROU ） 、オペレーティング · リース負債、流動部分、および当期部分を差し引いたオペレーティング · リース負債に含まれています。
当社は、マサチューセッツ州ボストンにあるオフィスと施設を、 2032 年 12 月 31 日まで継続するキャンセル不可のオペレーティング · リース契約に基づき賃貸しています。 オペレーティングリース負債に支払われた現金は $
当社はおよそ
11.所得税
会社が経営を続けている実際の税率は
当社は、各報告日に繰延税金資産の実現可能性を評価します。当社は、純営業損失と税額控除からなる米国連邦および州の繰延税金資産に対する評価引当金を引き続き全額維持しています。事業者の所有権に一定の実質的な変更が生じた場合、利用できるキャリーフォワードの額に年間制限がある場合があります。当社は、繰延税金資産に対する評価引当金の必要性を引き続き評価します。
12.普通株式 1 株当たりの純損失
以下の希釈可能な証券は、その逆希釈作用により、普通株1株当たりの純損失の計算から除外されている
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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未償還株式オプション |
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無帰属限定株式奨励及び単位 |
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将来発行の株式を確保する |
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Apexigen 交換令状 |
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従業員株購入計画 |
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合計する |
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プリファンド · ワラント株式
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13.関連団体
同社は、シカゴ大学の Thomas Gajewski 博士の研究室から設立されました。2020 年には、シカゴ大学とライセンス契約を締結し、スポンサー研究契約を締結しました。2024 年 3 月 31 日と 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間、当社は $
ファイザーが所有している株式は
14.支払いの引受およびまたは事項
法律訴訟
当社は通常の業務過程で出現する様々な法的手続きに時々巻き込まれる可能性があります。当社は現在、いかなる重大な法的手続きの一方でもなく、いかなる懸案や脅かされた法的手続きが当社の業務、経営業績、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があるかも知りません。
支払いを引き受ける
正常な業務過程において、当社は各種の第三者と臨床試験、臨床前研究とテスト、製造と運営目的のための他のサービスと製品について合意を締結し、これらのサービスと製品は一般的に当社が随時キャンセルすることができるが、拘束力のある調達注文項目の下の残りの債務を支払う必要があり、場合によっては、象徴的な早期終了費用を支払わなければならない。このような約束は重要ではないと考えられている。
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プロジェクト2.経営陣の議論と財務状況及び経営業績分析。
あなたは、当社の財務状況および経営結果に関する以下の議論および分析、ならびに(1)本四半期報告のForm 10-Qに含まれる監査されていない簡明な総合財務諸表および関連付記、(2)総合財務諸表および関連付記、および我々の財政年度2023年度10-Kを含む2023年度12月31日までの財政年度の財務状況および経営結果の管理層の検討および分析を読むべきである。文脈が別に規定されていない限り、本四半期報告で言及された“Pyxis Oncology”、“Company”、“We”、“Us”および“Our”は、Pyxis Oncology，Inc.およびその子会社を意味する。
前向きに陳述する
このForm 10-Q四半期報告書には、“1933年証券法”(改正)第27 A節又は“証券法”(改正)及び“1934年証券取引法”(改正)第21 E節で示された“前向き陳述”が含まれている。これらの陳述は、一般に、“予想”、“信じる”、“できる”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“なるべき”、“なるべき”を使用することによって、“将”、またはこれらの語の否定または複数、または同様の表現または変形は、すべての前向き陳述がこれらの語を含むわけではないが、私たちはあなたに展望性陳述に反映された事件と状況が実現または発生することを保証することはできません。実際の結果はこれらの前向き陳述に明示的または暗示的な結果とは大きく異なる可能性があります。
このような差異をもたらすか、または促進する可能性のある要因は、本明細書で決定された要因と、“リスク要因”と題する第2の部分1 Aの節で説明された要因とを含むが、これらに限定されない。本四半期報告書のForm 10-Qと私たちが米国証券取引委員会に提出した他の書類にあります。このような危険は万象を網羅していない。新しいリスク要因が時々出現し、私たちの経営陣はすべてのリスク要素を予測することができず、私たちはすべての要素が私たちの業務に与える影響を評価することができなくて、あるいは任意の要素あるいは要素の組み合わせは実際の結果がいかなる前向き陳述に含まれる結果と大きく異なる程度を招く可能性がある。また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は、本四半期報告10-Q表までの日に提供された情報に基づいており、これらの情報は、このような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが、このような情報は、限られているか、または不完全である可能性があり、我々の陳述は、入手可能なすべての関連情報について詳細な調査または検討が行われていることを示すものと解釈されてはならない。これらの陳述は本質的に不確実であり、投資家にこのような陳述に過度に依存しないように注意する。法律には別に規定がある以外に、このような陳述が発表された日以降の事件や状況を反映するために、いかなる前向きな陳述も更新する義務はありません。
概要
私たちは臨床段階の会社で、治療が難しい癌を打ち破ることに集中しています。われわれは次世代療法を効率的に確立しており，単一療法と併用療法の潜在力を有している。我々が開発した候補製品の目標は、腫瘍細胞を殺し、癌が制御できない増殖と免疫逃避を引き起こす潜在的な病理を解決することである。2019年に発売されて以来、我々は抗体-薬物結合体(ADC)候補製品と免疫腫瘍学(IO)候補製品を含む幅広い製品の組み合わせを開発した。著者らのADCとIO計画は斬新と新興の策略を採用し、現在の看護標準に対して抵抗力のある広範な固形腫瘍を狙った。
私たちのパイプラインは各項目の間でバランスを維持し、固形腫瘍に重点を置いている。私たちは2021年3月にファイザーから2つのADC計画の許可を得、2022年3月にBiosionからIO計画の許可を得た。また，2023年8月にApexigenを買収した後，我々は我々のパイプラインに別のIO計画を追加した.追加の臨床前モノクロナル抗体やモノクロナル抗体もありますこれはトーマス·ガジェスキー博士の研究室での成果です我々はすべての候補製品の完全な全世界開発権と商業化権利を保持しているが、大中華区の中国(大陸、香港、マカオ、台湾)のPYX-106は除く。
著者らは多くの治療困難な腫瘍に焦点を当てた臨床開発の流れを以下に示す
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私たちの臨床プロジェクトの組み合わせは
PYX-201
我々の主要なADC候補製品はPYX-201であり、これは1種の研究中の新しいADCであり、ヒト免疫グロブリンG 1或いはIgG 1からなり、切断可能な連結蛋白を介して次世代黄金色素誘導体と定点結合している。PYX-201は腫瘍間質中のExtradomain-BフィブロネクチンまたはEDB+FNに特化したADCである。EDB+FNは血管形態の発生を調節し、腫瘍に栄養と酸素を提供し、廃棄物を除去する手段、及び細胞を転移する経路を提供する。
腫瘍間質内のEDB+FNは，多くの高度に需要を満たしていない癌の理想的な標的である可能性が考えられる。間質は固形腫瘍の発生、成長、生存、浸潤と薬剤耐性において重要な役割を果たしているが、腫瘍関連間質に対する治療薬物は少ない。EDB+FNを標的とし、特に間質を攻撃することにより、腫瘍細胞を直接殺す以外に、保護、飼育、構造を腫瘍に提供するバリアを破壊することを目標としている。EDB+FNは多くの悪性腫瘍に過剰発現し、大多数の正常成人組織の中で最も発現が低く、これは健康細胞ではなく、潜在的に魅力的な腫瘍を標的とする手段となった。
患者由来の異種移植やPDXモデルの臨床前モデルでは，単剤PYX−201に用量依存的に腫瘍の消退を認めた。また，PYX−201による臨床前同遺伝子腫瘍モデル治療後，T細胞の腫瘍微小環境(TME)への浸透の増加が観察され，PYX−201が免疫原性細胞死(ICD)を引き起こす可能性が示唆され，下流の抗腫瘍免疫反応を潜在的にトリガーする可能性が示唆された。最近，カリフォルニア州サンディエゴで開催された2024年米国癌研究協会(AACR)年次総会で最新の臨床前データを共有した。臨床前データ支持、PYX-201は最適化されたAUR-0101ペイロードを通じて血漿安定性、より良い効力と腫瘍透過性を向上させ、工程システイン残基の特定の部位と結合することによってリンカー安定性を改善することを目的としており、標的薬物と抗体の比率(DAR)は4である。10種類の腫瘍タイプを代表する約100個の臨床前PDXモデルのグループでは、PYX-201は広範で深く、持続的な抗腫瘍活性を示した。最近の臨床前データは，この新しい薬物が複数の固形腫瘍に観察される関連機序についての知見を提供している。PYX−201は単一療法，併用療法ともに潜在的な応用があり，健常細胞におけるEDB+FN発現の欠如に基づいて良好な耐性を維持している。
2022年12月、私たちはアメリカ食品医薬品局(FDA)が私たちの研究性新薬申請(IND)を承認し、一期の臨床試験を開始することを発表した。2023年第1四半期に、PYX−201第1段階試験の第1被験者の用量をPYX−201−101と呼ぶことを発表した。PYX-201-101は開放ラベル、多中心、用量増加試験であり、PYX-201の安全性、耐性、薬物動態学或いはPK、薬効学或いはPD、及び初歩的な治療効果を評価し、そして更なる研究のための推奨用量を決定することを目的としている。非小細胞肺癌、局所進行/転移性乳癌、ホルモン受容体およびヒト上皮増殖因子受容体2陽性および陰性、またはHR+HER-およびHR-HER 2+、乳癌、三陰性乳癌、TNBC、卵巣癌、甲状腺癌、膵管癌、PDAC、軟組織肉腫、肝細胞癌、肝細胞癌、頭頸部扁平上皮癌および腎癌を含む再発または難治性固形腫瘍患者。2023年5月、FDAは、PYX-201を使用して膵臓癌を治療する孤児医薬名またはODDを承認した。
試験の第1段階では，PYX−201の開始量は0.3 mg/kgであった。用量逓増指導委員会(DESC)は、各キューの後に用量を増加させることを許可した。PYX−201は3週間に1回投与される。用量の増加は、推奨される第2の部分用量(S)またはRP 2 Dが決定されるまで、ベイズ最適間隔(Boin)設計に従う。
これまで，この段階の第1段階試験では，8列中42名の被験者がPYX−201を服用していた。私たちは5.4 mg/kgから8 mg/kgまでの用量範囲を積極的に検討している。著者らは免疫組織化学標的発現、間質体積、未満足の医療需要と臨床判断などの要素に基づいて、引き続きHNSCC、NSCLC、卵巣癌、軟組織肉腫とPDACなどの要素に注目し、更に16名の被験者に投与する予定である。PYX−201安全データは，前進する単一療法と潜在的な共同開発戦略を支援し続けている。
生成されたデータの分析を継続するにつれて、用量探索試験からのデータが、その後の多重投与試験および潜在的な併用試験のための RP 2 D の選択の指針となることが期待されます。有効性、安全性、 PK 、前臨床的知見、さらなる開発計画、および次のマイルストーンの予定時期を含む試験結果を 2024 年秋に報告する予定です。
PYX-106
我々の主要なIO候補品はPYX−106であり，これは研究中のヒトIgG 1 Siglec−15を標的とした抗体であり，Siglec−15を介したT細胞増殖と機能抑制を遮断することを目的としている。PYX-106は、独特のエピトープと高い親和性および高効率価を有する。全体的に，髄系細胞と腫瘍上のSiglec−15活性を結合·遮断することにより，われわれのSiglec−15標的抗体は免疫細胞を介した腫瘍細胞傷害を増強することを目的としている。私たちは固形腫瘍を治療するためのこの資産を開発しており、PYX-106は単独でまたは他の免疫療法(他の免疫療法を含む)と組み合わせて使用され、患者に追加の利点を提供する可能性があると信じている。
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臨床前研究は著者らが各種の動物モデルにおいてSiglec-15を遮断する作用に十分な科学的根拠を提供した。PYX−106にも耐性が認められ，抗薬物抗体の証拠はなかった。また，われわれの臨床前研究では，PYX−106はサルで7日間の半減期が認められた。ヒト内に7日間の半減期が観察されれば，少ない頻度で投与し，曝露と標的接触を維持することが可能である。
2022年12月、FDAは、臨床試験を開始するために、PYX-106のためのINDの使用を承認することを発表しました。2023年第2四半期に、PYX−106第1段階試験の第1被験者の用量をPYX−106−101と呼ぶことを発表した。PYX-106-101は人類初の1期多中心開放ラベル投与量増加試験であり、PYX-106の安全性、耐性、PK、PDと初歩的な治療効果を評価し、そして更なる研究の推奨投与量を決定することを目的としている。再発或いは難治性固形腫瘍患者は、駆動遺伝子突然変異/転座のない非小細胞肺癌、乳癌、子宮内膜癌、甲状腺癌、腎臓癌、胆管癌、膀胱癌、結腸直腸癌とHNSCCを含み、すべてこの研究に参加する資格がある。
試験の第1段階では、PYX−106の開始量は0.5 mg/kgであった。DESCは、各キューの後に用量を増加させることを許可する。これまで，第1段階試験では24名の被験者がPYX−106を服用していた。PYX−106は2週間に1回投与される。用量の増加はRP 2 Dが決定されるまでBoin設計に従うだろう。
われわれはPK/PDデータと潜在的臨床活動の早期兆候を含む2024年下半期にこの第1段階臨床試験の予備データを報告する予定である。
PYX-107
2023年8月23日、著者らはApexigenの買収を完成し、Apexigenはデラウェア州の会社であり、臨床段階の生物製薬会社でもあり、腫瘍革新抗体療法の発見と開発に専念した。
Apexigenの買収はわれわれの既存のチャネルを拡張し，Sotigalimab(現在のPYX−107)を増加させ，CD 40アゴニストであり，従来PD−(L)1阻害剤を服用していた患者で抗癌活性を示した。PYX-107はすでに500人以上の患者の臨床試験で評価を行い、そして迅速、深く、持続的な反応と良好な耐性を含む強力な活性を示し、多種の治療困難な腫瘍タイプをカバーした。第二段階試験では、PYX-107とニボルモノクロナル抗体を併用してPD-(L)1に無効な黒色腫患者に強い活性を示し、部分応答率は15.2%、安定期は30.3%であり、耐性は良好であった。PYX−107の臨床開発を進める機会は，組合せ評価の一部としてさらに評価される。
設立以来、私たちのほとんどの資源は研究と開発活動を行い、臨床前研究と臨床試験を行い、組織と会社のために人員、業務計画、資金を配備し、私たちの知的財産権の組み合わせを確立と維持し、潜在的な候補製品を確定することに集中している。私たちは販売を許可された製品もなく、製品販売や他の供給源からも何の収入も得ていない。設立以来、私たちは深刻な運営損失が発生した。我々は2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間でそれぞれ330万ドルと1920万ドルの純損失を報告している。2024年3月31日までの累計赤字は2兆895億ドル、純株式は1.842億ドル、現金、現金等価物、短期投資は1.57億ドルだった。私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想している。私たちは私たちが行っている活動のために、私たちの費用と資本支出が大幅に増加すると予想する。これまで、私たちの業務は主に転換可能な優先株の売却と株式証券の売却によって資金を調達し、将来の臨床および臨床前活動を支援するために追加の資金が必要になるかもしれない。
私たちの運営結果の構成要素は
収入.収入
これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、予測可能な未来にも製品販売から何の収入も得られないだろう。ライセンス料、特許権使用料、マイルストーンおよびその他の収入、研究開発サービス費用に関する金額を含む研究開発契約の収入を記録します。
私たちが製品収入を作る能力は、私たちが開発に成功し、規制部門の承認を得て、私たちの候補製品を商業化する能力にかかっている。製品開発や規制承認に関連する多くのリスクと不確実性のため、金額、時間、あるいは製品収入が得られるかどうかを予測することができません。
運営費
収入コスト
私たちの収入費用の構成要素は収入の費用に直接起因する。ノワールとの和解合意に基づき、Beovuの純売上高の将来の特許権使用料の権利をノバに譲渡し、これらの特許権使用料の収入コストに関する残存固定寿命無形資産50万ドルを記録した。さらなる資料については、本四半期報告(Form 10-Q)第I部分第1項に記載されている監査されていない簡明総合財務諸表付記6.特許権の売却を参照されたい。
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研究と開発費
研究·開発費には，我々の研究活動によるコスト，我々の発見努力と臨床開発を支援する研究作業，我々のプロジェクト開発が含まれている。研究·開発費用は具体的なプロジェクトコストと未分配コストに記載されている。
計画の特定のコストには
未分配コストには：
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。私たちが将来受け取る研究·開発活動のための商品やサービスのために支払われる払い戻し不可能な前金は前払い費用として記録されています。前払い金額は、関連する貨物がサービスを提供するか、または貨物がサービスを提供することがもはや予期されていない場合に支出される。
近い将来，われわれが進行·計画中の臨床前·臨床開発活動により，われわれの研究·開発費用が大幅に増加することが予想される。私たちの候補製品が開発に成功するかどうかは大きな不確実性を持っている。現在、私たちは私たちの任意の候補製品の臨床前と臨床開発を完成するために必要な努力の性質、時間、コストを正確に推定または知ることができず、私たちはいかなる候補製品の監督管理許可を得ることに成功することができないかもしれない。
一般と行政費用
一般および行政費用には、主に賃金と人事関連費用が含まれ、株式ベースの補償、行政、法律、財務、会計、人的資源、その他の行政機能者の解散費が含まれる。一般および行政費用には、監査、税務、法律サービスの専門費用、保険、取締役会報酬、コンサルティングおよびその他の行政費用、研究開発費に含まれていない施設コストも含まれる。
その他の収入、純額
その他の収入、純額は主に私たちの投資現金と現金の同値残高で稼いだ利息、私たちの売却可能債務証券に関する割引の増加、私たちの転貸項での転貸収入を含む。
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経営成果
2024年3月31日までと2023年3月31日までの3カ月間の比較
次の表は、2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の運営結果(単位：千)：をまとめています
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3月31日までの3ヶ月間 |
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||||||
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2024 |
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2023 |
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変わる |
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|||
収入.収入 |
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|||
特許権使用料収入 |
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$ |
8,146 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
8,146 |
|
ロイヤリティ権の売却 |
|
|
8,000 |
|
|
|
— |
|
|
|
8,000 |
|
総収入 |
|
|
16,146 |
|
|
|
— |
|
|
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16,146 |
|
コストと運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
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|||
収入コスト |
|
|
475 |
|
|
|
— |
|
|
|
475 |
|
研究開発 |
|
|
13,029 |
|
|
|
11,901 |
|
|
|
1,128 |
|
一般と行政 |
|
|
8,247 |
|
|
|
9,053 |
|
|
|
(806 |
) |
総コストと運営費用 |
|
|
21,751 |
|
|
|
20,954 |
|
|
|
797 |
|
運営損失 |
|
|
(5,605 |
) |
|
|
(20,954 |
) |
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15,349 |
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他の収入、純額： |
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|||
利子と投資収入 |
|
|
1,550 |
|
|
|
1,673 |
|
|
|
(123 |
) |
転貸収入 |
|
|
799 |
|
|
|
38 |
|
|
|
761 |
|
その他の収入合計，純額 |
|
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2,349 |
|
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1,711 |
|
|
|
638 |
|
純損失 |
|
$ |
(3,256 |
) |
|
$ |
(19,243 |
) |
|
$ |
15,987 |
|
収入.収入
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の売上高は 1610 万ドルで、 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の売上高は 0 ドルでした。この四半期中に、当社はノバルティスとの和解契約を締結しました。これに基づき、当社は Beovu ® の売上高に対する将来のロイヤルティに対する当社の権利を 800 万ドルでノバルティスに譲渡し、ノバルティスはまた、当社および Apexigen に支払った 810 万ドルのロイヤルティを請求する権利を放棄することに合意しました。これらの金額は、和解契約の締結時に収益として認識されます。
コストと運営費用
収入コスト
ノバルティスとの和解契約の締結に伴い、当社はこれらのロイヤリティ権に関連する残りの有期限無形資産 50 万ドルを収益原価に計上しました。
研究と開発費
以下の表は、 2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期の研究開発費の概要です （ 千単位 ） 。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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||||||
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2024 |
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2023 |
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変わる |
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|||
計画に特化したコスト： |
|
|
|
|
|
|
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|||
PYX-201 |
|
$ |
4,357 |
|
|
$ |
1,706 |
|
|
$ |
2,651 |
|
PYX-106 |
|
|
1,989 |
|
|
|
1,127 |
|
|
|
862 |
|
その他計画コスト |
|
|
191 |
|
|
|
410 |
|
|
|
(219 |
) |
総コストを計画する |
|
|
6,537 |
|
|
|
3,243 |
|
|
|
3,294 |
|
未分配コスト： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
株式ベースの報酬を含む人事関連費用 |
|
|
4,182 |
|
|
|
6,740 |
|
|
|
(2,558 |
) |
その他のコスト |
|
|
2,310 |
|
|
|
1,918 |
|
|
|
392 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
13,029 |
|
|
$ |
11,901 |
|
|
$ |
1,128 |
|
研究開発費は、 2023 年 3 月期の 1，190 万ドルから 2024 年 3 月期の 1，300 万ドルに 110 万ドル増加しました。
PYX — 201 プログラム固有の研究開発費は 270 万ドル増加しました。これは主に、現在進行中の PYX — 201 — 101 の第 1 相臨床試験に関する臨床試験関連費用が 90 万ドル増加したことと、 PYX — 201 の製造ランのタイミングによる受託製造コストが 190 万ドル増加したことによるものです。
PYX—106 プログラム固有の研究開発費用は 90 万ドル増加しました。これは主に、現在進行中の PYX—106 — 101 の第 1 相臨床試験の費用によるものです。
20
未割り当ての研究開発費は、 2023 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間の 870 万ドルから 2024 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間の 650 万ドルに 220 万ドル減少しました。これは主に、 2023 年第 4 四半期に完了した人員削減の結果、人件費が減少したことによるもので、施設賃料、実験費、減価償却費、償却費に関連する 40 万ドルの増加により一部相殺されました。
一般と行政費用
以下の表は、 2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の一般管理費の概要です （ 千単位 ） 。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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||||||
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2024 |
|
|
2023 |
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|
変わる |
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|||
株式ベースの報酬を含む人事関連費用 |
|
$ |
5,561 |
|
|
$ |
5,301 |
|
|
$ |
260 |
|
プロおよび顧問料 |
|
|
1,080 |
|
|
|
2,467 |
|
|
|
(1,387 |
) |
施設、保険、その他の費用 |
|
|
1,606 |
|
|
|
1,285 |
|
|
|
321 |
|
一般と行政費用総額 |
|
$ |
8,247 |
|
|
$ |
9,053 |
|
|
$ |
(806 |
) |
一般·行政費は80万ドル減少し、2023年3月31日までの3カ月分の910万ドルから2024年3月31日までの3カ月間の820万ドルに減少した。減少の要因は，前年度比期間中の専門家や相談料の増加であったが，株式報酬費用や施設費の増加分が減少の影響を相殺したことである。
その他の収入、純額
2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間、その他の純収入額はそれぞれ230万ドルと170万ドルだった。増加は主に2024年通年の分譲収入が2023年の一部期間の分譲収入より増加したことによるものだ。
流動性と資本資源
2024年3月31日現在、私たちは1.57億ドルの現金、現金等価物、短期投資を持っている。2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、それぞれ330万ドルと1920万ドルの純損失を出した。2024年3月31日までの累計赤字は2兆895億ドル。
2022年11月1日、我々は普通株式、優先株、権利証、債務証券、権利と単位の発行に使用され、総額2.5億ドルに達するS-3表登録声明を米国証券取引委員会に提出した。2022年11月14日、登録声明は米国証券取引委員会によって発効が発表された。登録声明には、市場で最高1.25億ドルの普通株式売却計画を提供するATMが含まれている。
2024年1月30日、ATM機発売計画により合計360万株の普通株の売却を完了し、平均販売価格は1株3.00ドル、配給代行費を差し引く前の毛収入は1080万ドルだった。
2024年2月29日、吾らはいくつかの認可投資家と私募を完成し、そして買い手に8，849，371株の普通株を発行及び売却し、1株当たりの購入価格は4.78ドルであった；及び(Ii)事前融資権証は、1株当たり前払い援助権証4.779ドルの購入価格で、最大1，611，215株の普通株を購入した。配給代理費と発売費用を差し引く前に、私たちが私募から得た総収益は5000万ドルでした。
2024年3月25日、我々は、2024年4月8日に受信したBeovuの純売上高の将来の印税権利を譲渡するために、ノバ社と和解協定を締結した。
我々が行っている活動に関する費用は大幅に増加することが予想され，特に我々が開発している候補製品の臨床試験を進めた場合である。私たちが必要な時間と金額は、多くの要素に依存するだろう
21
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、マーケティング、流通、または許可手配を通じて、私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、普通株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性がある。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定は、追加債務を招く、買収、買収、合併または協力取引に従事する、我々の資産を売却することができるかもしれない、資本支出を行う、株式を償還する、特定の投資を行う、または配当を発表するなど、私たちの特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。
もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達するならば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えます。
キャッシュフロー
次の表は、列の間のキャッシュフローに関する情報(千単位)を提供します
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3月31日までの3ヶ月間 |
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|||||
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2024 |
|
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2023 |
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||
経営活動のための現金純額 |
|
$ |
(20,710 |
) |
|
$ |
(26,841 |
) |
投資活動のための現金純額 |
|
|
(18,498 |
) |
|
|
(99,393 |
) |
融資活動が提供する現金純額 |
|
|
57,511 |
|
|
|
— |
|
現金、現金等価物、および制限的現金純増加(減少) |
|
$ |
18,303 |
|
|
$ |
(126,234 |
) |
経営活動
2024年3月31日までの3カ月間、経営活動に用いられた現金純額は2030万ドルの純損失と2180万ドルの運営資産と負債の純変化を含む2070万ドルであったが、430万ドルの非現金費用によって部分的に相殺された。430万ドルの非現金費用は、主に430万ドルの株式ベースの補償、110万ドルの減価償却、償却費用によるものだが、販売可能な債務証券の割引価格が増加した130万ドルで相殺された。我々の営業資産と負債の純変化は，主に売掛金が800万ドル増加したこと，ノファ社の和解合意に関する繰延収入が770万ドル減少したこと，前払い費用や他の流動資産および売掛金が減少したこと，主に我々が行っている臨床試験に関する支払いやサービスのスケジュールによるものである。
2023年3月31日までの3カ月間、経営活動に用いられた現金純額は2680万ドルで、1920万ドルの純損失と1220万ドルの運営資産と負債の純変化が含まれていたが、460万ドルの非現金費用によって部分的に相殺された。460万ドルの非現金費用は、主に490万ドルの株式ベースの報酬と60万ドルの取引可能な債務証券割引の増加によるものだ。我々の営業資産と負債の純変化は，主に課税費用が1330万ドル減少したためであり，これは，ファイザーA&R許可協定により2023年1月にファイザーに支払われた800万ドルの一括払いに関連しており，また，我々のサービスプロバイダへの支払いのスケジュールが運営資本の通常の変化を招いている。
投資活動
2024年3月31日までの3カ月間、投資活動のための現金純額は1850万ドルで、主に9280万ドルの販売可能債務証券の購入と20万ドルの不動産や設備の購入が含まれていたが、7450万ドルの販売可能債務証券は部分的に相殺された。
2023年3月31日までの3カ月間、投資活動のための現金純額は9940万ドルで、主に9500万ドルの販売可能な債務証券の購入と440万ドルの賃貸改善が含まれている。
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融資活動
2024年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した現金純額は5750万ドルで、主に2024年2月に終了した私募純収益4690万ドルと、我々のATM計画純収益1060万ドルを含む。
融資活動が提供する現金純額には、2023年3月31日までの3カ月間、株式オプション行使の収益が主に含まれている。
展望
2024年3月31日現在、私たちは約1.57億ドルの現金、現金等価物、短期投資を持っている。また、2024年4月8日、和解協定により、私たちはノワール社から800万ドルを獲得した。2024年3月31日まで、私たちの現金と現金等価物に、ノワールから受け取った支払いを加えると、2026年下半期まで私たちの業務に資金を提供するのに十分だと信じています。しかし，我々のこの推定は誤りであることが証明される可能性があるという仮定に基づいており，我々の運営計画は現在我々が知らない多くの要因によって変化する可能性がある.しかも、私たちは期待よりも早く利用可能な資本資源を利用することができる。
契約義務と約束
経営リース義務
私たちはマサチューセッツ州ボストンでオフィスと実験室を借りて、レンタル期間は2032年12月31日までで、毎年家賃が3%上がることを計画しています。また、マサチューセッツ州ボストンハリソン通り321号にあるビル内の一七七二九平方フィートのオフィスと実験室空間を借りました。賃貸期間中，分譲金とテナント改善手当を差し引いた残り契約固定賃貸支払総額は2，780万ドルである。経営リース責任は付記10.本四半期報告第I部分表10-Q第1項に記載されている簡明総合財務諸表の審査を経ていないリースで検討し、更なる情報を取得する。
その他の義務
私たちは正常な業務過程で許可と関連協定を締結する。これらの合意によると、他の項目に加えて、将来の支払い、または支払い、特許権使用料、および将来の再許可収入を支払う義務があります。これらの合意の下での支払い義務は、将来の事件に依存するため、これらの許可および協力協定の下で将来満期になる可能性のある支払いを契約義務に入れていません。さらなる資料については、当社が監査していない簡明総合財務諸表(本四半期報告10-Q表第I部分第1項に掲載)の付記5.許可契約を参照されたい。
そのほか、著者らは正常な業務過程中にCDMO、CROと他の第三者と臨床前仕事と臨床開発関連仕事について契約を締結した。このような契約には最低購入約束は含まれておらず、私たちは事前に書面で契約をキャンセルすることを通知することができる。キャンセル時に支払うべき金額には、キャンセル日までに提供されるサービスの支払いまたは発生した費用のみが含まれており、当サービス提供者のキャンセル不可義務が含まれています。これらの支払いは、このような支払いの額や時間がわからないため、上記の契約義務には含まれていない。
表外手配
ここ数年、私たちは持っていませんし、現在もありません。アメリカ証券取引委員会の規則と規定によると、私たちは何の表外手配もありません。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちが監査していない簡明な総合財務諸表はアメリカで公認された会計原則に基づいて作成された。審査されていない簡明な総合財務諸表及び関連開示資料を作成するために、著者らは総合財務諸表中の資産、負債、コスト及び支出の届出金額、及び或いは有資産及び負債の開示に影響するため、推定と判断を行わなければならない。我々は歴史的経験，既知の傾向や事件，および当時の状況では合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではないように見える。私たちは持続的な基礎の上で私たちの推定と仮定を評価する。異なる仮定や条件の下で、私たちの実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
我々の重要会計政策および推定は、2023年度10−K会計年度の監査財務諸表の“付記2--重要会計政策要約”に記載されているものと比較して大きな変化はない。
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最近の会計公告
最近発表された会計基準およびこれらの基準が我々の総合財務諸表に与える影響に関する情報は、本四半期報告書10-Q表の第1部分の付記2.我々が監査していない簡明総合財務諸表の重要な会計政策の概要を参照されたい。
私たちの起業法を開始します
JumpStart Our Business Startups Act of 2012，またはJOBS Actは，“新興成長型会社”が延長された過渡期間を利用して新たな会計基準や改訂された会計基準を遵守することを可能にしている。“雇用法案”の定義によると、私たちは“新興成長型会社”です。したがって、新興成長型企業は、これらの基準が民間会社に適用されるまで、いくつかの会計基準の採用を延期することができる。
私たちも“小さな報告会社”であり、これは私たちの非関連会社が保有している株の時価が7億ドル未満であることを意味し、最近終了した会計年度では、私たちの年収は1億ドル未満である。私たちは規模の小さい報告会社に適用されるいくつかの開示要求の免除に依存するかもしれない。具体的には、小さな報告会社として、最近2つの会計年度の監査財務諸表を当社のForm 10-K年報にのみ公表し、役員報酬に関する開示義務を削減することを選択する可能性があり、また、新興成長型企業と同様に、年収が1億ドル未満の小さな報告会社であれば、独立公認会計士事務所が発行する財務報告内部統制認証報告を得る必要はありません。
プロジェクト3.全市場リスクに関するタイトルと定性的開示。
米国証券取引委員会の規則によると、我々は“規模の小さい報告会社”とされているため、本報告書でこの要求された情報を提供する必要はない。
項目4.制御Sとプログラムです。
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下、本四半期報告Form 10-Qがカバーする期間が終了するまでの、我々の開示制御およびプログラムの有効性を評価した。1934年に改正された“証券取引法”又は“取引法”の下の第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条の規則で定義された“開示制御及び手続”という言葉は、取引法に基づいて提出又は提出された報告において開示を要求する企業の情報が米国証券取引委員会規則及び表で指定された期間内に記録、処理、集計及び報告されることを確実にするための会社の制御及びその他の手続を意味する。開示制御及び手続は、会社が取引所法案に基づいて提出又は提出された報告書に開示を要求する情報が蓄積され、会社の主要幹部及び主要財務官を含む会社の主要幹部及び主要財務官を含むが、合理的な保証を提供することを目的とした制御及び手続に限定されないが、適切に必要な開示に関する決定を行うために、同様の機能を履行する者を適宜確保する。このような評価に基づいて、当社のCEOおよびCEOは、本四半期報告書10-Qテーブルに含まれる期間が終了するまで、私たちの開示制御および手続きは、合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
財務報告の内部統制が取引所法案規則13 a-15または15 d-15(D)段落の要求の評価において発見された変化は、本四半期報告10-Q表がカバーする期間に大きな影響を与えないか、または合理的に私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性がある変化である。
制御とプログラムの有効性に対する固有の制約
私たちの経営陣は、私たちのCEOや財務責任者を含み、財務報告の開示制御と手続きおよび内部統制は、その目標を達成するための合理的な保証を提供し、合理的な保証レベルで有効であると信じています。しかし、経営陣は、私たちの開示制御や手続き、または財務報告に対する私たちの内部統制が、すべてのエラーやすべての詐欺を防止または発見することを期待していません。発想や動作がどんなに良くても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、制御システムの目標が実現されることを確保する制御システム。すべての制御システムに固有の限界があるため，どの制御評価も社内のすべての制御問題や不正イベント(あれば)が検出されていることを絶対に保証することはできない.任意の制御システムの設計も、将来のイベント可能性のいくつかの仮定に部分的に基づいており、どの設計もすべての潜在的な未来の条件でその目標を成功的に達成することが保証されていない。時間の経過とともに，制御が条件の変化により不十分になったり，政策やプログラムへの遵守度が悪化したりする可能性がある.費用対効果を有する制御システムの固有の制限により、エラーまたは詐欺によるエラー陳述が発生し、発見されない可能性がある。
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第II部-その他の情報
第一項：L法律訴訟。
私たちは時々私たちの正常な業務過程で発生する様々な法的手続きに巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、いかなる重大な法的手続きの当事者でもなく、私たちのいかなる未解決または脅威に対する法的手続きも知らず、これらの訴訟は私たちの業務、経営業績、または財務状況に悪影響を及ぼす可能性があると考えています。
第1 A項。国際ロータリーSK因子です。
私たちの業務は高い危険と関連がある。以下に説明するすべてのリスクおよび不確定要因、ならびに本10−Qテーブルに含まれる他の情報は、本10−Qテーブルの財務諸表および関連する説明を考慮してよく読まなければならない。以下に説明する危険は私たちが直面している唯一の危険ではない。以下のいずれかのリスク又はその他のリスク及び不確定要因の発生は、我々の業務、財務状況又は経営業績に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。この場合、私たちの普通株の取引価格は下がる可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。この10-Q表はまた、リスクと不確実性に関する前向きな陳述と推定を含む。特定の要素には、以下のリスクと不確実性が含まれているため、私たちの実際の結果は前向き陳述で予想された結果と大きく異なる可能性がある.
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られており、設立以来ずっと重大な損失を受けている。私たちは少なくとも今後数年以内に損失が出ると予想して、永遠に利益を達成したり維持したりすることはできないかもしれない。
私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られている。設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。我々は2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間でそれぞれ330万ドルと1920万ドルの純損失を報告している。2024年3月31日までの累計赤字は2兆895億ドル。今まで、私たちは製品販売から何の収入も得ていません。主に私たちの株式を売ることで、私たちの運営に資金を提供します。したがって、私たちはまだ数年かかると予想され、もしあれば、規制許可と商業化のための製品候補製品を準備することができる。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な収入が生まれないかもしれない。利益を維持するためには、マーケティング許可証の開発、取得に成功し、大量の収入を生み出した製品を商業化しなければならない。これは、私たちが一連の挑戦的な活動で成功することを要求し、これらに限定されないが、臨床および商業規模の製造を調達し、私たちの候補製品の臨床前研究および臨床試験を成功させ、第三者と臨床試験を行う手配を確立し、私たちの候補製品のためのマーケティング許可を獲得し、マーケティング許可を得る可能性のある任意の製品を製造、販売し、より多くの候補製品の権利を発見または獲得し、パートナーを決定して、私たちが決定した候補製品または既存の候補製品の他の用途を開発し、パートナー候補製品の開発を成功させることを要求する。また，我々が印税支払いを得る権利を有するある許可者については，我々が合併で取得したライセンスに含まれる任意の製品の開発と商業化に成功した場合，どのような製品候補が商業販売の規制承認を得ても，そのような製品開発や商業化がどのような支払いにつながるかは保証されない.
少なくとも今後数年以内に、巨額の費用と増加する運営損失を招き続けることを予想している。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています
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米国食品医薬品局(FDA)、欧州医薬品局(European Medicines Agency)または欧州医薬品局(EMA)または他の同様の規制機関が、現在予想されている試験以外に試験を行うことを要求する場合、または私たちの臨床試験または任意の候補製品の臨床開発を完了するために適切な製造スケジュールを確立する上で任意の遅延に遭遇した場合、私たちの費用は私たちの予想を超える可能性がある。
医薬品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、私たちが発生する費用の増加時間や金額、あるいはいつ利益を達成できるかを正確に予測することはできません。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、業務を拡大し、研究開発努力を維持し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値や私たちの普通株の価値が低下し、投資家が投資の全部または一部を失う可能性もあります。
もし私たちが開発した1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されれば、これらの承認された候補製品の商業化に関連する巨額のコストが発生すると予想される。たとえ承認された製品の販売や許可から収入を得ることができても、私たちは利益を得ることができず、運営を継続するために追加の資金が必要かもしれない。
私たちは私たちの運営に資金を提供するために多くの追加資本が必要になるだろう。もし私たちが必要な時や受け入れ可能な条件下でこのような資金を調達できなければ、私たちは私たちの1つまたは複数の研究および製品開発計画または将来の商業化努力を延期、減少または廃止することを余儀なくされるかもしれない。
生物製薬製品の開発は、臨床前研究と臨床試験を含み、非常に時間がかかり、高価と不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。設立以来，我々の業務は大量の現金を消費しており，我々が行っている活動に関連する費用が増加することが予想され，特に候補製品PYX−201，PYX−106，PYX−107の臨床試験を継続し，他の前臨床研究や開発計画を進めている場合である。例えば，開発努力と支出を我々の最先端プロジェクトに再集中させるために，PYX−203およびPYX−102の臨床前開発を一時停止することにした。私たちが開発した1つ以上の候補製品が商業販売のために承認されても、販売、マーケティング、製造、流通活動に関連した巨額のコストが生じることが予想される。FDA、EMAあるいは他の類似の規制機関が現在予想されている基礎の上で臨床試験あるいは臨床前研究を行うことを要求すれば、私たちの費用は予想を超える可能性がある。他の予期せぬコストもまた現れるかもしれない。私たちの計画と期待される臨床試験の設計と結果は高度に不確定であるため、私たちが開発に成功した任意の候補製品の開発と商業化に必要な実際の資源と資金の数量を合理的に見積もることができない。したがって、私たちは私たちの行動を続けるために多くの追加資金を得る必要があるだろう。
2024年3月31日現在、私たちは約1.57億ドルの現金、現金等価物、短期投資を持っている。2024年第1四半期末、つまり2024年4月8日に、私たちはBeovuの将来の純売上に対する印税権利を譲渡するためにノワールから800万ドルを獲得した。私たちは2024年3月31日まで、私たちの現金、現金等価物、短期投資に加えて、ノワールから受け取った支払いに加えて、2026年下半期まで私たちの業務に資金を提供するのに十分だと信じています。
私たちが私たちの業務に資金を提供し続けることができると予想される時間の推定は、間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用するかもしれない。変化する状況-その中のいくつかは私たちの制御を超えているかもしれない--私たちの資本消費速度は私たちの現在の予想よりも大きく速く、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。
私たちの現金と現金等価物を、私たちの候補製品、発見計画、業務開発活動、他の一般会社の目的に関する開発と規制活動に利用する予定です。私たちの候補製品の開発を進めるには多くの資金が必要になるだろう。私たちの現金と現金等価物は規制許可によって私たちの任意の候補製品に資金を提供するのに十分ではないだろう。任意の単一候補製品の成功した研究および開発に関連する時間および活動の長さは非常に不確定であるため、開発、マーケティング許可、商業化活動のためにどれだけの実際の資金が必要かを見積もることはできない。私たちの運営費の時間と金額は主に見られるだろう
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もし私たちが適時あるいは受け入れ可能な条件下で資金を得ることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画と臨床前研究あるいは臨床試験を延期、減少または中止しなければならないかもしれません(もしあれば)、戦略的機会を制限したり、リストラや他の会社の再編活動を行ったりしなければなりません。私たちはまた、協力者や他の人との手配を通じて資金を求めることを要求されるかもしれません。これらの手配は、私たちが自分で追求していた技術や製品候補製品の権利を放棄することを要求するかもしれません。予測可能な未来には、私たちは製品販売から何の収入も得られず、許可された製品の印税から相当な収入を得ることもなく、私たちの候補製品が臨床試験を経て商業化許可を得て発売に成功するまで予想される。これまで、私たちは主に株式証券を売却することで私たちの運営に資金を提供してきた。私たちは未来に追加資金を求めることを要求されるだろうし、私たちが追加資金を調達する能力は金融、経済、そして他の要素に依存するだろう。その中の多くの要素は私たちがコントロールできない。私たちは受け入れ可能な条項や追加的な資金を得ることができないかもしれない。例えば、世界経済の発展、政治的動揺、高インフレ、その他の要因による市場変動は、必要に応じて資本を得る能力に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが株式証券を発行することで追加資金を調達すれば、私たちの株主は希釈され、どの融資条項も私たちの株主の権利に悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちに追加資金を提供する条件として、将来の投資家は、既存の株主よりも高い権利を要求し、付与される可能性がある。
私たちの限られた経営の歴史は、私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを困難にするかもしれませんし、私たちの将来の生存能力を評価することも難しいかもしれません。
我々は2018年に登録が成立し，2019年中に人員整備と有意義な運営を開始し，これまで開発と臨床前研究に専念し，2023年第1四半期以来，候補製品の第1段階臨床試験を開始してきた。これまで、私たちは臨床試験を成功させ、マーケティング許可証を取得し、直接あるいは第三者を通じて商業規模の製品を製造したり、成功した製品の商業化に必要な販売、マーケティング、流通活動を行う能力があることを証明していません。したがって、もし私たちがもっと長い運営歴史を持っているなら、あるいは私たちがいくつかまたはすべてのタイプの活動を成功的に達成したなら、あなたは私たちの未来の成功または生存能力に対するいかなる予測もそんなに正確ではないかもしれません
また，臨床期生物製薬会社としては，予見できない費用，困難，合併症，遅延などの既知と未知の挑戦に遭遇する可能性がある。私たちはある時点で研究開発に集中している会社からビジネス活動を支援できる会社に転換する必要がありますが、私たちはこの転換に成功できないかもしれません。
様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は四半期ごとと毎年大幅に変動し続け、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。したがって、今後の経営業績の指標として、いかなる四半期や年度の業績にも依存してはいけません。
流動性、金融機関又は取引相手の違約又は不履行に係る事件又は懸念を含む金融サービス業の不利な事態の発展に影響を与え、我々の業務、財務状況又は運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
金融機関、取引相手または金融サービス業他社の限られた流動性、違約、不良業績または他の不利な事態の発展に影響を与える事件、またはそのような事件または他の同様のリスクへの懸念または噂は、過去に発生し、将来的に市場全体の流動性問題を引き起こす可能性がある。他にも、これらの要因には、流動性の緊張または失敗、様々な金融、信用または流動資金協定または手配された義務を履行する能力、金融サービス業または金融市場の中断または不安定、または金融サービス業会社の将来性に対する懸念または否定的な予想が含まれる可能性がある。
さらに、米国または国際金融システムに対する投資家の懸念は、より高い金利またはコスト、より厳しい財務および運営契約、または信用および流動性源を得るための体系的な制限を含む、あまり有利ではない商業融資条項を招く可能性があり、それによって、私たちは融資を受けにくく、さらには融資を受けることができない。他のリスクに加えて、利用可能な資金または現金および流動性資源の減少は、運営費用、財務義務、または他の義務を履行する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、契約義務違反、または連邦または州賃金および労働法違反を招く可能性がある。上記のいずれの影響、または上記要因または他の関連または類似要因による任意の他の影響は、我々の流動資金および我々の業務、財務状況または経営業績に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちは将来の戦略買収や成功統合戦略買収を達成できない可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは未来のいかなる戦略買収を達成したり、任意の新しいまたは以前の戦略買収を成功させることができず、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは引き続き魅力的な機会を探して事業を買収し、合弁企業を設立し、私たちの既存の優位性と相補的な他の投資を行うかもしれない。しかし、いかなる戦略的買収機会も保証されないし、出現すれば、それらが満たされる保証もない。いくつかの買収は達成が難しいかもしれないが、原因は多く、常習的な成約条件を満たす必要があること、反独占および/または他の監督管理承認が必要であること、紛争や訴訟が含まれている。私たちが達成可能などの戦略買収も、買収された会社が純資産の公正な価値を識別できるよりも高い大幅なプレミアムで行われる可能性があるため、この価値を実現することは成功した統合と持続的な運営に依存する。買収された業務を既存の事業に統合することに成功できない可能性があり、そのような事業を収益化し、重要な従業員を維持したり、これらの買収から予想されるコスト節約や相乗効果(あれば)を実現したりすることは、我々の業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、私たちが行っている業務は中断される可能性があり、私たちの経営陣の関心は、買収、投資、移行、および/または統合活動によって移行される可能性があります。
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我々の候補製品の発見と開発に関するリスク
我々は，早期開発段階にあるPYX−201およびPYX−106および第2段階の臨床試験におけるPYX−107の成功に強く依存している。PYX−201、PYX−106、および/またはPYX−107が臨床試験で成功しなかった場合、または規制部門の承認または許可を得ていない場合、または商業化に成功しなかった場合、我々の業務は実質的な悪影響を受けるであろう。
これまで、私たちはPYX-201とPYX-106の開発に多くの精力と財力を投入してきたが、Apexigen社もPYX-107を開発するために多くの精力と財力を投入してきた。私たちの将来の成功は、私たちが臨床開発を開始し、完成し、規制許可を得て、PYX-201、PYX-106、およびPYX-107を商業化することに成功した能力に大きく依存しており、これは決して起こらないかもしれない。私たちは現在承認や許可を得て商業販売を行っていない製品で、決して適切な製品を開発できないかもしれません。今後数年間、私たちの努力と支出の大部分は、PYX-201、PYX-106およびPYX-107の開発、PYX-201、PYX-106およびPYX-107の推進に関連する臨床および他の活動に使用されると予想され、これは、臨床開発、臨床および製造活動の管理、規制許可、商業規模の製造の確立、および重大な販売、マーケティング、および流通の仕事を必要とし、その後、任意の商業販売から任意の収入を得ることができる。これらの活動のいずれかを成功させることができるかどうかは決定できないし、PYX−201、PYX−106、PYX−107が規制許可を得ても、これらの製品は他社が提供する療法および技術との競争に成功することができるかどうかを決定することはできない。
生物製品の研究、テスト、製造、ラベル、許可、販売、包装、マーケティングと流通はすべてFDAと他の国の類似規制機関の広範な監督管理を受けている。FDAからこれらの候補製品に適したバイオ製品ライセンス申請またはBLAまたは新薬申請またはNDAの許可を得るまで、米国でPYX−201、PYX−106またはPYX−107を販売することは許可されていない。さらに、私たちは、これらの国から必要な許可または承認を得るまで、いかなる外国でもPYX-201、PYX-106、またはPYX-107を販売することは許されない。私たちはまだBLAまたはNDAをFDAに提出しておらず、PYX−201、PYX−106、またはPYX−107の同様の出願も他の同様の規制機関にも提出されていない。もしあれば、私たちは数年以内にこれをすることができない。もし私たちが1つの国/地域で必要なPYX-201、PYX-106、またはPYX-107の規制許可または承認を得ることができない場合、私たちはそのような候補製品をその国/地域で商業化することができないだろう。したがって、私たちの財務状況は実質的な悪影響を受けるだろうし、私たちは私たちの業務を継続するのに十分な収入を生むことができないかもしれない。
PYX−201およびPYX−106の前臨床試験およびPYX−107の早期臨床試験の結果は、その後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり、PYX−107の臨床試験結果は、FDA、EMAまたは同様の外国監督機関の要求を満たしていない可能性がある。
PYX−201、PYX−106、PYX−107は開発の初期段階であり、現在のところ販売が許可されておらず、永遠に販売可能である保証もない。臨床失敗は臨床発展のいかなる段階で発生する可能性がある。私たちは良好にコントロールされた臨床試験を通じて、多くの証拠を用いて、異なる人々におけるPYX-201、PYX-106とPYX-107の安全性と有効性を証明し、その後、その商業販売の市場承認を求めることができる。PYX−201、PYX−106の前臨床研究およびPYX−107の早期臨床試験の成功は、将来より大規模な登録臨床試験が成功することを意味するものではない。これは、臨床前研究と早期臨床試験で進展が得られたにもかかわらず、後期臨床試験中の候補製品は十分な安全性と有効性を証明できず、FDA、EMAと他の監督管理機関を満足させる可能性があるからである。我々がPYX-201、PYX-106およびPYX-107に対して行う可能性のある任意の臨床試験が一致または十分な治療効果と安全性結果を証明するかどうかは、上場承認を得るのに十分であるかどうかを知らない。例えば，PYX−107を用いて治療した臨床試験被験者は，治療に関与していると考えられる有害事象を経験した。これらのイベントの多くは軽微/中等度であり，症状治療に反応および/または一時的に時間の経過とともに消失する。PYX−107を用いた臨床研究では，致命的な有害事象やSAEが含まれる場合があることが報告されている。調査者は，これらのSAEの多くはPYX−107とは無関係であると考えている。いくつかのSAEは少なくともPYX−107に関与している可能性が考えられ，併用されている他の療法に関与している可能性もある。これらの関連可能なイベントは輸液関連反応、サイトカイン放出症候群、肝酵素上昇、ビリルビン、発熱と大腸炎を含む。比較的に稀な関連SAEはそれぞれ腎損傷、肝不全、出血、免疫介在性脳炎、筋炎と視神経炎である。その多くのSAEも併用化学療法，放射線あるいは抗PD(L)1薬剤に関与している可能性が考えられ，あるいは試験スポンサーによる安全性審査後にPYX−107とは無関係と評価されている。
さらに、PYX−107が商業販売のために承認されても、PYX−107の成功は、新たな出現および競合療法、ならびにPYX−107と実際または予想される競合療法との市場の受け入れおよび採用を含む多くの制御できない要因に依存するであろう。
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私たちの候補製品は開発に失敗したり、遅延に遭遇したりして、その商業生存能力に実質的かつ不利な影響を与える可能性がある。もし私たちまたは私たちの既存または未来のパートナーが私たちの候補製品の臨床開発を開始し、完成させることができなければ、規制部門の承認や許可を得ることができない、あるいはそれを商業化できない、あるいはそうする上で重大な遅延が発生すれば、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
私たちは製品が発売されていません。私たちの候補製品の中で現在3種類だけが臨床開発段階にあります。したがって、このような製品は失敗するリスクが高い。私たちが利益を達成し維持する能力は、規制許可を得て、単独でも第三者と協力しても、私たちの候補製品を商業化することに成功している。私たちの候補製品の商業流通の監督管理許可を得る前に、私たち或いは未来のパートナーは広範な臨床前研究と臨床試験を行い、私たちの候補製品の人体における安全性、純度と有効性を証明しなければならない。また，新しい抗体の開発は複雑で困難である。我々の発見と臨床前計画は最初に潜在的な候補製品の決定に希望を示す可能性があるが、様々な理由で、我々が使用した標的選択方法を含む臨床開発の候補製品に変換できない可能性があり、適用可能な候補抗体を生成できないからである。また、私たちのいくつかの候補製品は許可または許可を得ており、許可または許可を得るために他の候補製品を探し続けます。私たちの臨床前研究または臨床試験は、私たちが許可を得たり、候補製品を獲得する前に完成した研究計画および臨床前研究の結果を複製または推進しない可能性がある。
候補製品の規制許可を遅延させたり、商業化したりする問題に遭遇した場合、候補製品の開発を継続したり、既存の候補製品を修正したり、新たな協力を行う財力がないかもしれません
上記のいずれかの状況が発生した場合、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を商業化することに成功できなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があります。しかも、もし私たちが規制部門の承認を得なければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない。
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臨床試験を完了したりBLAやNDAを提出したりした会社としては，経験がなく，PYX−201，PYX−106，PYX−107に成功できない可能性がある。
臨床試験の進行は長く、高価で、複雑で、高度な監督管理の過程である。私たちの従業員の中には過去に他社に雇われた際に多くの治療分野で成功した臨床試験を行い、規制報告を提出したにもかかわらず、会社としては何の臨床試験も完成していない、あるいはBLAやNDAを提出しているため、より多くの時間が必要であり、私たちが予想しているよりも大きなコストが生じるかもしれない。私たちの臨床試験や計画における規制提出を開始または完了できなかったか、または提出を遅延させることは、私たちが規制部門の承認を得てPYX-201、PYX-106、PYX-107を商業化することを阻止し、私たちの財務業績に悪影響を及ぼすだろう。大規模な臨床試験は大量の追加の財政と管理資源を必要とし、第三者の臨床研究者と顧問に依存する。第三者臨床研究者、CRO、コンサルタントに依存することは、私たちがコントロールできない遅延に直面する可能性がある。さらに、我々の臨床前研究または臨床試験において第三者に依存することは、我々が規制機関に提出する予定の任意の研究または試験に必要な良好な実験室実践またはGLPまたは良好な臨床実践またはGCPを十分に遵守できない可能性があるというリスクに直面する可能性がある。私たちは私たちが受け入れられる条項で決定し、十分な調査者、CRO、コンサルタントと契約することができないかもしれません。
INDを提出して予想される時間内に追加的な臨床試験を開始することはできないかもしれないが，たとえ我々ができてもFDAは継続を許可していないかもしれない。
私たちは未来にもっと多くのINDを提出するかもしれない。INDを支援する研究では、私たちは製造遅延や他の遅延に遭遇する可能性がある。また，INDの提出によりFDAが臨床試験の開始を許可しているか，あるいは開始すると，われわれの臨床試験の一時停止や終了を招くことはないとは判断できない。また、適用される規制機関が私たちINDに規定されている臨床試験の設計と実施に同意しても、これらの規制機関が将来彼らの要求を変えないこと、あるいはFDAや他の規制機関が私たちの臨床試験を一部または全部一時停止する可能性があることは保証できない。これらの考慮は上記INDに適用され，将来既存のINDの修正案や新しいINDの一部として提出される可能性のある新たな臨床試験にも適用可能である。私たちが予想していた期間内にINDを提出することができなかったり、私たちの試験を継続する許可を得ることができなくても、直ちに臨床試験を完成させたり、私たちの製品を商業化することを阻止することができます。
著者らの臨床前研究と臨床試験は著者らの任意の候補製品の安全性、純度と有効性を十分に証明できない可能性があり、これは開発、監督管理許可或いは許可と商業化を阻害或いは延期する。
私たちの任意の候補製品、PYX-201、PYX-106、およびPYX-107を含む商業販売が規制許可を得る前に、私たちは長い、複雑で高価な臨床前研究および臨床試験によって、私たちの候補製品が安全で純粋で効果的であり、BLAの要求に適合していることを証明しなければならない。臨床前や臨床試験は費用が高く，完成までに数年かかる可能性があり，これらの活動の結果自体も確定していない。失敗は臨床前研究や臨床試験過程のいつでも発生する可能性があり，われわれの候補製品は早期開発段階にあるため，失敗のリスクが高い。さらに、類似候補製品の他の開発者が臨床前または臨床試験で見た任意の失敗または不良結果は、我々の計画の成功に実質的な影響を与える可能性がある。私たちは絶対に適切な製品を開発することに成功しないかもしれない。
著者らの候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果も後期臨床試験の結果を予測できない可能性がある。候補製品は臨床前研究および早期臨床試験において有望な結果を示す可能性があるが、その後の臨床試験では有効ではないことが証明されている可能性がある。たとえば，動物でテストを行う条件は人間でテストを行う条件とは異なるため，動物研究の結果は人間の体験を正確に予測できない可能性がある.臨床前研究と臨床試験による候補製品の失敗は通常極めて高い流出率を招く。臨床前研究と/或いは初歩的な臨床試験で成功したにもかかわらず、臨床試験後期段階の候補製品は必要な安全性、純度と効力概況を示すことができないかもしれない。同様に、早期の比較的に小規模な臨床試験は大規模な肝心な臨床試験の最終安全性、純度と効力を予測できない可能性がある。生物製薬業界の多くの会社は高級臨床試験において重大な挫折を受け、原因は効力不足、効力持続性不足或いは受け入れられない安全性問題であり、早期試験で人を奮い立たせる結果を得たにもかかわらず。臨床前研究と臨床試験を開始した候補製品の大多数は商業化承認或いは許可を得たことがない。さらに、我々が行った前臨床研究または臨床試験は、私たちが許可を得るか、または候補製品を獲得する前に完成した研究計画および臨床前研究の結果と矛盾し、破壊または他の方法で複製または推進されない可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、および将来性に実質的な悪影響を与える可能性がある。
また，我々のPYX−201およびPYX−106の第1段階臨床試験は，我々の他の候補製品の第1回臨床試験がオープンラベル研究である可能性が予想され，患者および研究者は患者が研究製品候補製品か既存の許可生物製品かを受け入れていることを知っている。最も典型的なのは，オープンラベル臨床試験は候補の研究製品のみをテストし，異なる用量レベルでテストを行う場合がある。開放ラベル臨床試験は様々な制限を受けており，これらの制限は任意の治療効果を誇張する可能性があり，開放ラベル臨床試験中の患者が治療を受ける際に知られているからである。また，オープンラベル臨床試験は，“調査者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，どの患者が治療を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に解釈することが可能である。FDAもオープンラベル臨床試験がBLA許可を支持するのに十分かつ良好な制御試験であるとは考えていない可能性がある。
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著者らが行う可能性のある任意の臨床前研究或いは臨床試験は、監督管理を獲得することが著者らの候補製品をマーケティングすることができる必要な安全性、純度と効力を証明できないかもしれない。もし私たちが行っているあるいは未来の臨床前研究および臨床試験の結果が私たちの候補製品の安全性、純度および有効性に対して定説がなければ、もし私たちが統計的かつ臨床的意義のある臨床終点に達していなければ、あるいは私たちの候補製品に安全問題がある場合、私たちはこれらの候補製品のマーケティング許可を得ることを阻止または延期するかもしれない。ある場合、多くの要素のため、同一候補製品の異なる臨床前研究と臨床試験の安全性、純度と効力結果は著しい差が存在する可能性があり、方案中に規定された試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、臨床試験方案の変化と臨床試験方案に対する遵守及び臨床試験参加者の退学率を含む。私たちの実験結果は、これらまたは他の副作用の重症度と流行度を明らかにする可能性があり、これは受け入れられない。このような状況が発生した場合、または他の類似製品の開発者が、彼らの候補製品の副作用が許容できない程度または普遍的に存在することを発見した場合、私たちの実験は一時停止または終了する可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの候補製品に対する任意またはすべての目標適応の許可をさらに停止または拒否するように命令することができる。製品に関連する副作用は、患者が進行中の試験を完了する能力を募集または組み入れたり、潜在的な製品責任クレームを招いたりする可能性もある。また、“PYX-201およびPYX-106の前臨床試験およびPYX-107の早期臨床試験の結果は、その後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり、PYX-107の臨床試験結果はFDA、EMAまたは類似の外国監督機関の要求を満たしていない可能性がある”と見られている。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しを深刻に損なうかもしれない。
また，我々の候補製品は標的毒性に関する臨床試験で副作用を引き起こす可能性がある。標的毒性が観察される場合、または私たちの候補製品が予期しない特性を有する場合、それらの開発を放棄する必要があるかもしれないし、より狭い用途またはサブ集団に開発を制限する必要があるかもしれないが、これらの用途またはサブ集団では、リスク−収益の観点から、副作用または他の特性がそれほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより容易に受け入れられるかもしれない。多くの化合物は最初は癌治療の早期テストで希望を示したが，その後副作用が生じることが発見され，この化合物のさらなる発展を阻止した。
私たちの臨床前計画は遅延または永遠に臨床試験に入らない可能性があり、これは私たちが適時あるいは根本的に監督管理の承認や許可を得ることができない、あるいはこれらの計画を商業化する能力に不利な影響を与える。
FDA、欧州委員会(EMAヒト医薬製品委員会の意見に基づく)または他の同様のライセンスを取得して新しい生物製品を販売するためには、ヒトにおける安全性、純度および効力または効果を証明しなければならない。これらの要求を満たすためには，十分かつ良好な制御の臨床試験が必要である。候補製品の臨床試験を開始する前に、私たちは国外で計画されたIND或いは類似の臨床試験応用或いはCTAを支持するために、広範な臨床前研究を完成しなければならない。われわれの臨床前研究が速やかに完成したかどうかや結果を決定することはできず，FDAや他の類似した外国当局や独立倫理委員会が我々が提案した臨床計画を受け入れるかどうか，あるいはわれわれの臨床前研究結果が最終的に我々の計画のさらなる発展を支持するかどうかを予測することもできない。したがって、私たちは、私たちが予想しているスケジュールでINDまたは同様の臨床前計画申請を提出できることを保証することができず、INDまたは同様の申請の提出がFDAまたは他の規制機関または独立倫理委員会に臨床試験の開始を可能にすることを保証することもできない。
臨床前研究を行うことは長く、時間がかかり、高価な過程である。時間長は、プログラムのタイプ、複雑さ、および新規性によって大きく異なることができ、各プログラムは、一般に数年またはそれ以上の時間であってもよい。私たちまたは潜在的な未来のパートナーによる臨床前研究のどのような遅延も、追加の運営費用をもたらす可能性があります。候補製品の臨床前研究の開始および完成速度は、多くの要素によって遅延する可能性があり、例えば、十分な臨床前研究または他のものを生成することができない体内にあるあるいは…体外培養臨床試験の開始データ及び監督機関との研究設計に関する合意形成の遅延を支持する。
また，臨床前評価の基準が発展しているため，急速に変化する可能性があり，IND前会議でFDAと提案で合意しても，FDAはINDが提出した文書を受け入れない可能性がある。われわれの臨床前プロジェクトが本当に臨床試験を開始しても，われわれの臨床試験や開発努力は成功しない可能性がある。
臨床試験と製品開発は長くて高価な過程であり、結果は不確定である。臨床試験の完了や候補製品の開発と商業化の過程で予期しないコストや遅延が生じたり、最終的には完成できないかもしれません。
臨床試験費用が高く、設計と実施が困難であり、完成まで数年かかる可能性があり、しかも時間と結果はまだ確定していない。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、そのプロセスの任意の段階で発生する可能性がある。臨床試験中または臨床試験の結果として、私たちは、マーケティング許可を得ることを延期したり、私たちの候補製品を商業化することを延期または阻止する可能性がある多くの予見不可能な事件に遭遇する可能性があります
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FDA は、患者の登録と定着に影響を与える臨床試験要件を変更または強化することができます。2023 年 8 月、 FDA はガイダンス文書「 Informed Consent ， Guidance for IRBs ， Clinical Investigator ， and Sponsors 」を発表し、過去のガイダンスに取って代わり、インフォームドコンセントに関するガイダンス草案を確定した。FDA の新しいガイダンスは、臨床試験における患者の募集と維持に影響を及ぼす可能性のあるインフォームドコンセントの進化する要件を提示している。患者の募集と定着への影響は、臨床試験を妨げたり遅らせたり、コストを増加させ、臨床プログラムを遅らせたりする可能性があります。さらに、 2023 年 12 月、 FDA は最終規則「最小限のリスク臨床試験のための機関審査委員会同意の放棄または変更」を発表しました。この規則は、臨床試験が被験者に最小限のリスク以上をもたらさない場合、インフォームドコンセント要件の例外を認め、被験者の権利、安全、福祉を保護するための適切な保護措置を含んでいます。
もし私たちの候補製品に対して、現在予想されている以上の追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちが候補製品の臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、または軽微な陽性である場合、または安全問題がある場合、私たちは：
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例えばFDAはプロジェクト オプティマス2021年、腫瘍学薬物開発における用量最適化と用量選択パラダイムを改革するイニシアティブとして、FDAは現在の用量選択パラダイムが分子標的治療の用量とスケジュールがキー試験を開始する前に十分に表現されていない可能性を懸念している。生物製薬業界、学術界とその他の利益関係者との協力を通じて、FDAというイニシアティブの目標は腫瘍学的投与量の発見と用量最適化例を推進し、治療効果及び安全性と耐性を最大限に高める用量選択を強調することである。この計画を支持するために、2023年の指導草案に記載されているように“腫瘍症治療におけるヒト処方薬と生物製品使用量の最適化FDAは、腫瘍学製品候補のスポンサーが承認前に用量最適化研究を行うことを要求する可能性がある。FDAは指導文書の作成と最終決定を継続し，腫瘍学候補製品の開発と臨床研究に関するイニシアティブを実施している。
もし私たちが臨床前研究あるいは臨床試験あるいはマーケティング許可証の取得に遅延があれば、私たちの製品開発コストも増加します。我々のいかなる臨床前研究や臨床試験が再構成が必要かどうか，あるいは計画どおりに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。重大な臨床前研究または臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を有する任意の期限を短縮することも可能であり、または私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にし、候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況、および将来性を損なう可能性がある。
さらに、癌治療は、1線、2線、または3線として記述されることがある。FDAは通常，新たな腫瘍学的療法のみを承認することが可能であるかもしれないが，最初は三線または後にのみ使用され，2つ以上の他の治療に失敗した後に使用されることを意味する。癌が早期に発見された場合，第一線の療法は，通常，ホルモン療法，手術，放射線療法，免疫療法あるいはこれらの療法の組み合わせであり，治癒を必要とせずに癌を治癒あるいは延命するのに十分な場合がある。以前の治療が無効であった場合、患者に対して二線と三線治療を行う。我々の臨床試験は，将来のどの臨床試験も癌の治療が困難な患者を対象とすることである。私たちは最初に適切な治療環境でこれらの候補製品を使用するために規制許可を求める予定だ。その後、十分に有益であることが証明された製品(あれば)については、第一線の治療として許可を求めることが予想されるが、我々が開発した任意の候補製品は、二線または三線治療のために承認されても、一次治療のために承認されない可能性があり、および/または一次治療の任意の許可を得る前に、追加の臨床試験を行わなければならないかもしれない。
不良イベントを含むFACTプラットフォームまたはAPxiMABプラットフォームのいかなる故障または挫折に関連しても、著者らの研究チャネルと未来の成功に不利な影響を与える可能性がある。
不良イベントを含むFACTプラットフォームまたはAPxiMABプラットフォームのいかなる故障または挫折に関連しても、著者らの研究チャネルと未来の成功に不利な影響を与える可能性がある。例えば、FACTプラットフォームまたはAPxiMABプラットフォームに関連する以前の未知のリスク、または現在考えられているよりも問題がある可能性がある他の問題が発見される可能性があり、これは、規制承認を得るために必要な観察期間を延長し、追加の臨床試験を行う必要があるか、または規制許可を得ることができない可能性がある。私たちの候補製品で使用されるFACTプラットフォームまたはAPxiMABプラットフォームまたはそれらのそれぞれの任意のコンポーネントが安全でない場合、私たちは、FACTプラットフォームまたはAPxiMABプラットフォームを介して開発された他の候補製品を放棄または再設計することを要求され、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
候補製品チャネルを確立し、適切な製品を開発するために、FACTプラットフォームまたはAPXMABプラットフォームを使用して拡大し、適切な製品を開発する努力は成功しない可能性がある。
私たちの業務は、私たちの候補製品の開発に成功し、規制許可を得て商業化する能力だけでなく、私たちのFACTプラットフォームとAPxiMABプラットフォームを介して新たな候補製品を生成し続ける能力にも依存します。私たちが引き続き私たちのパイプを構築し、現在の候補製品の開発をさらに進めることに成功しても、いかなる追加の候補製品も臨床開発に適していない可能性があり、有害な副作用、製造問題、有効性が限られている、またはそれらが臨床開発で成功する可能性がないこと、マーケティング許可を得ること、または市場に承認されていることを示す他の製品を含むかもしれない。もし私たちが候補製品を商業化することに成功して私たちの技術プラットフォームを検証できなければ、私たちは将来的に製品、許可、または協力収入を得ることができないかもしれません。これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を与えます。
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私たちは第三者の締約国であり、将来的に第三者と他の協定を締結する可能性があり、これらの合意に基づいて、これらの当事者は、我々のAPxiMABプラットフォームを使用して発見された候補製品の開発のライセンスを付与されているか、または付与されるであろう。このような計画が成功していない場合やそのような計画に関するトラブルが発生した場合，そのような計画のすべてのビジネス利益を実現することができない可能性がある.
我々のAPXI MABプラットフォームはすでに複数の治療分野で潜在的な実用価値を有するいくつかの候補製品を発見し、より大きな全世界の生物製薬会社と中型地域性あるいは中国で重点的に注目している会社を含む第三者に許可された5つのプロジェクトを生成した。私たちが将来許可と協力して手配する可能性のある相手側には、大中型製薬会社、地域的、全国的な製薬会社、バイオテクノロジー会社が含まれる。このような配置は、一般に、許可者が、我々が許可した技術に基づいて任意の候補製品を開発するために専用に使用されているか、または商業化する可能性のあるリソースの数および時間を制御することを可能にするが、許可中の任意の地域または分野の使用制限を受けることができる。
Apexigenは通常、マイルストーン支払いと特許権使用料を許可者から協議し、これは彼らの製品候補開発計画が異なる程度の成功を収め、彼らから収入を得ることができるようにする必要があるだろう。私たちがこれらの許可スケジュールから収入を得る能力は、私たちの取引相手が開発している候補製品の開発に成功し、それを商業化する能力にかかっています。私たちが入ったどんな許可計画の成否も予測できませんし、このような計画が私たちに意味のあるマイルストーンや印税収入をもたらすかどうかも予測できません。
我々のライセンス技術から派生した候補製品に関する第三者開発のライセンス計画は、以下のリスクをもたらす
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本文書に記載されている製品開発、知的財産権、規制承認、商業化に関する多くのリスクリスク“要因”の節は我々の許可側の活動にも適用され，これらの取引相手とその製品開発計画にどのような負の影響も我々に悪影響を与える可能性がある.
私たちは、より利益的またはより成功する可能性の高い候補製品を利用することなく、特定の候補製品を追求することに資源を使うかもしれない。
私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちはどの目標と候補製品を追求するかについて戦略的決定を下し、他の目標や候補製品の追求を放棄または延期したり、後により大きな商業潜在力を持っていることが証明された他の兆候を提示しなければならない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。潜在的な候補製品を正確に評価できなかったことは、市場潜在力の低い候補製品に重点を置くことになる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なうことになる。私たちの現在および未来の特定の目標または適応に対する研究、候補製品、および発見計画上の支出は、いかなる商業的に実行可能な製品も生じないかもしれない。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。
もし私たちがどんな候補製品の商業化を実現すれば、私たちが開発した任意の候補製品の市場機会は私たちが思っているよりも小さく、私たちの収入は不利な影響を受ける可能性があり、私たちの業務は影響を受けるかもしれない。
私たちの現在の計画または未来の製品候補の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られている可能性があり、私たちの目標癌を患っている患者の数は予想を下回る可能性がある。私たちの製品候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は推定数字だけです。これらの推定は不正確であることが証明される可能性があり，米国や他の地域の潜在患者の推定数は予想を下回る可能性がある。このような患者は、私たちの候補製品治療を受け入れることができないかもしれないし、または患者はますます識別および接触が困難になる可能性があり、いずれの場合も、私たちの業務、財務状態、運営結果、および成長の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
我々が我々の候補製品のために推定した潜在市場と市場機会は、第三者が発表したデータ、私たち自身の市場洞察と内部市場情報、内部生成されたデータと仮定を含む様々な入力に基づいている。私たちはいかなる第三者情報も独立して確認していないし、その正確性や完全性を保証することもできない。市場機会推定は、第三者源から取得または派生しても、内部から作成されたものであっても、重大な不確実性の影響を受け、不正確であることが証明される可能性のある仮説および推定に基づく。私たちは私たちの市場機会推定が合理的だと信じているにもかかわらず、そのような情報は本質的に不正確だ。また、様々な要因により、我々の市場機会の仮定および推定は、本四半期報告で述べた10-Q表を含むが、これらに限定されない高度な不確実性およびリスクの影響を受ける。これらの第三者または内部で生成されたデータが不正確であることが証明された場合、またはこれらのデータに基づく仮定で誤っている場合、私たちの実際の市場は私たちが推定したものよりも限られている可能性がある。さらに、これらの不正確またはエラーは、資本および他の重要な業務リソースを誤って構成することを招き、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
市場は私たちの新しい治療方法に基づいているので、私たちのいくつかまたは任意の候補製品を受け入れないかもしれません。そして私たちは候補製品の販売や許可から未来の収入を生成しないかもしれません。
候補製品の規制許可を得ても，製品が競争力のあるコストで販売できるかどうか，製品が市場に受け入れられているかどうかなどにより，製品の販売から収入を生じたり維持したりすることができない可能性がある。我々が開発しているいくつかの製品候補はFACTプラットフォームに基づいており，新たな技術と治療法である。私たちの未来の成功はこの新しい治療法の成功にかかっている。また、我々のような新製品候補製品の規制許可過程は、他のより有名あるいは広く研究された製品候補製品よりもコストが高く、時間がかかる可能性がある。規制機関はFACTプラットフォームを用いたいかなる治療も許可していない。これらの要因により，製品候補開発の時間やコストを予測することは困難であり，FACTプラットフォームがどの製品の開発やマーケティング許可につながるかも予測できない.私たちが未来に遭遇する私たちのどのプロジェクトに関連するいかなる開発問題も、重大な遅延や意外なコストを招く可能性があり、あるいは商業的に実行可能な製品の開発を阻害する可能性がある。私たちの製品を推進することは、医療従事者に、私たちの候補製品(承認されれば)を治療方案に組み込む潜在的な効力と安全利益および挑戦を理解すること、および市場承認を得るために販売およびマーケティング能力を確立することを含む、私たちの製品を推進することは、私たちに大きな挑戦をもたらした。
これらの要素のいずれも、私たちがタイムリーまたは利益的に開発する可能性のある任意の候補製品を商業化することを阻止することができる。
新しい治療法の受け入れに重大な影響を与える市場参加者、例えば医師や第三者支払者は、プラットフォームおよび技術に基づく製品または治療を採用しない可能性があり、医学界および第三者支払人が、私たちまたは私たちの既存または未来のパートナーが開発した任意の候補製品を受け入れて使用するように説得することができないか、またはそれに割引の精算を提供することができないかもしれない。私たちの候補製品に対する市場の受け入れ度は他の要素に依存するだろう
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もし私たちが商業化した任意の候補製品が市場の受け入れを得られなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの開発はまだ初期段階にあります。私たちの主要な候補製品PYX-201、PYX-106、およびPYX-107は臨床開発の初期段階にある。臨床前研究と早期臨床試験の結果は未来の研究或いは試験の結果を予測できないかもしれない。臨床試験の初歩的な成功はこれらの試験の完成後或いは後期臨床試験で得られた結果を代表しないかもしれない。
臨床前研究の結果は臨床試験の結果を予測できない可能性があり，どのような進行中の早期臨床試験の結果も後期臨床試験の結果を予測できない可能性がある。そのほか、臨床試験の初歩的な成功はこれらの試験が後期臨床試験で完成した後に得られた結果を代表しないかもしれない。特に，われわれが計画している早期臨床試験では患者数が少なく，これらの試験の結果がその後の臨床試験の結果をあまり予測できない可能性がある。例えば、成功しても、我々の候補製品PYX−201、PYX−106およびPYX−107および他の候補製品の臨床試験結果は、これらの候補製品または任意の他の候補製品のさらなる臨床試験結果を予測することができない可能性がある。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品のマーケティング許可を得られなかった。私たちの臨床試験は最終的に成功しないかもしれないし、私たちのいかなる候補製品の更なる臨床開発も支持しないかもしれない。臨床試験を通過した候補製品は高い失敗率を示した。製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社は臨床開発において大きな挫折を経験しており，早期の研究でも鼓舞的な結果を得ている。著者らの臨床開発におけるいかなるこのような挫折はすべて私たちの業務、運営結果、財務状況と将来性に実質的な損害を与える可能性がある。
また、臨床試験の中期データ、主要なデータ、あるいは初歩的なデータを時々公表するかもしれない。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。初期または最も重要なデータはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に発表または公表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、中間データ、営業データ、および予備データは慎重に見られなければならない。初期、営業、または中間データと最終データとの間の不利な差は、私たちの名声およびビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。
もし私たちが臨床試験で患者を募集する時に遅延や困難に遭遇した場合、私たちは申請を提出し、必要なマーケティング許可を得る(あれば)時間が遅れたり阻止されたりする可能性がある。
FDAや米国以外の類似規制機関の要求に応じて，これらの試験に十分な数の合格者を見つけて募集することができなければ，候補製品の臨床試験を継続できない可能性がある。個々の臨床試験に十分な数の患者を募集できると信じているが，これらのまれな適応の中で患者を募集することがどの程度困難であるかは確実には予測できない。該当する患者を識別·募集する能力は限られていることが証明される可能性があり，あるいはこれらの試験を募集する速度は予想よりも遅い可能性がある。また，我々の競争相手の中には，我々の候補製品と同じ適応を持つ候補製品の臨床試験を行っているため，本来われわれの臨床試験に参加する資格のある患者は，競争相手の候補製品の臨床試験に参加することを選択する可能性がある。患者登録が臨床試験に参加することも他の要素の影響を受けている
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私たちは十分な数の患者を臨床試験に参加することができない、あるいは私たちは適時にそうすることができなくて、重大な遅延を招き、1つ以上の臨床試験を完全に放棄することを要求するかもしれない。私たちの臨床試験の登録遅延は私たちの候補製品の開発コストを増加させる可能性があり、これはわが社の価値を低下させ、追加融資を受ける能力を制限する。
私たちの候補製品は不良と予見できない副作用を招く可能性があり、或いは他の安全性に影響する特性を持っており、その臨床開発を阻止し、その監督管理許可を遅延或いは阻止し、その商業潜在力を制限し、或いは重大な負の結果を招く可能性がある。
私たちの候補製品による不良副作用は、規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招き、より厳しいラベルをもたらす可能性があり、またはFDAまたは他の規制機関の規制許可または承認を延期または拒否する可能性がある。腫瘍薬の場合のように、それらを使用することは副作用があるかもしれない。私たちの実験結果は、これらまたは他の副作用の重症度と流行度を明らかにする可能性があり、これは受け入れられない。この場合、私たちの実験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの候補製品の任意またはすべての目標適応の許可または承認をさらに停止または拒否するように命令することができる。このような副作用はまた、患者が試験を完了する能力を募集したり、組み入れたり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性がある。これらのいずれも、私たちの業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
また，臨床試験の本質は潜在的な患者集団のサンプルを利用することである。患者数と暴露時間が限られているため、私たちの候補製品は希で深刻な副作用は候補製品に接触する患者数が著しく増加した時にのみ暴露される可能性がある。
当社の製品候補のいずれかが規制当局の認可または承認を受け、当社または他者が当社の製品によって引き起こされる望ましくない副作用を特定した場合、以下の有害事象のいずれかが発生し、当社にとって重要な収益の損失をもたらし、当社の事業および事業の結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
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また、“PYX-201およびPYX-106の前臨床試験およびPYX-107の早期臨床試験の結果は、その後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり、PYX-107の臨床試験結果はFDA、EMAまたは類似の外国監督機関の要求を満たしていない可能性がある”と見られている
もし私たちが発表し、予想された時間枠内で予想された開発目標を達成できなければ、私たちの製品の商業化は延期される可能性があり、したがって、私たちの株価は下落する可能性がある。
私たちは時々各種の科学、臨床、法規と他の製品開発目標が達成される予定の時間を見積もり、私たちはそれをマイルストーンと呼ぶことがある。これらのマイルストーンは、臨床前研究と臨床試験の開始または完成、および監督文書の提出を含む可能性があり、協力者の支払いと関連している可能性がある。私たちは時々いくつかのマイルストーンの予想時間を公開するかもしれない。このすべてのマイルストーンは今と未来に無数の仮定に基づいている。私たちの推定と比較して、このようなマイルストーンの実際の時間は大きく異なる可能性があり、場合によっては、原因は私たちの統制を超えている。もし私たちが公開発表されたこれらのマイルストーンに達していない、あるいは全く達成されていなければ、私たちの収入は予想を下回るかもしれないし、私たちの製品の商業化は延期されるかもしれないし、永遠に実現されないかもしれないので、私たちの株価は下落するかもしれない。
私たちは、新しい治療法や技術プラットフォームを開発する会社を含め、癌候補製品を開発または開発する可能性のある実体からの競争に直面している。もしこれらの会社が技術や候補製品を開発する速度が私たちよりも速い場合、あるいは彼らの技術がより効果的であれば、私たちが候補製品を開発し、成功させる能力は悪影響を受ける可能性がある。
治療用生物製品の開発と商業化競争は激しい。我々は，様々な多国籍生物製薬会社や専門バイオテクノロジー会社や大学や他の研究機関が開発している技術と競争している。私たちの競争相手はすでに開発していて、開発していますか、あるいは私たちの候補製品と競争する候補製品とプロセスを開発します。競争的治療には、医学界によって承認または許可され、受け入れられた治療法と、市場に進出する任意の新しい治療法とが含まれる。かなりの数の製品が現在開発中であり、将来的に商業的に使用される可能性があり、製品候補の開発を試みる可能性のある条件を治療するために使用される可能性があると信じています。生物技術と製薬業界は、腫瘍学部門を含み、迅速に発展する技術、激しい競争及び知的財産権と独自技術に対する有力な保護を特徴とする。私たちが商業化に成功したどの候補製品も、現在市販されている治療法や将来商業化された任意の新しい療法と競争できないかもしれない。
いくつかの会社が癌免疫療法とADCを開発していることを知っている。私たちと違って、これらの会社の多くの会社は資本が十分で、豊富な臨床経験を持っていて、私たちの既存あるいは未来の協力者を含むかもしれません。また，これらの会社は科学や管理人材の募集や臨床試験に参加可能な患者の募集に競争している。
私たちの成功は競争製品よりも安全で純粋で効果的な治療法を開発して保護する能力にある程度依存するだろう。私たちが開発した治療薬よりも安全で効率的で安価な競争製品が商業化されれば、私たちのビジネス機会と成功は減少または解消されるだろう。
もし私たちの候補製品が許可されれば、彼らは一連の開発または現在発売されている治療法と競争するだろう。多くの会社は腫瘍学部門の異なる発展段階で活躍し、ADCや免疫療法のような方法を採用した製品をマーケティング·開発している。2023年10月現在，世界では約304のADCが臨床あるいは臨床前開発中であり，その大多数は様々な癌適応の治療に開発されている。また，いくつかの大小の会社が様々な癌治療の免疫療法を研究している。ADC療法や免疫療法の開発にも多く参加しているが，エバービー社，ABCURE社，ADC治療社，ワニ生物科学社，アステラス製薬社，アステラス製薬社，アスリコン，Celldex治療社，CytomX治療社，第一三共株式会社，生物細胞遺伝子社の子会社Eucure Biophma社，Exelixis社，Hoffmann−La Roche AG，Genentech社，Gilead Sciences社，グラクソ史克社，Lyvgen Biophma社，NURIX社，輝瑞社，Philogen S.A社，楽天医療会社，Sutro Biophma社に限定されない。
我々の臨床前ADCおよび免疫治療候補は、CAR−T療法、二重特異性抗体、および小分子が、パイプライン内の候補者のために開発されている同じ癌タイプのような代替治療からの激しい競争に直面している可能性がある。これらの方法は、我々の技術によって生成された任意の製品よりも効率的で、安全であることが証明されるか、または他の利点を伝達することができる。また，Philogen S.p.A.のPYX−201候補標的EDBとNextCURE，Inc.のPYX−106候補製品標的BSI−060 Tを含む特定の標的の競争に直面している。また，ワニ生物科学社，Celldex Treateutics，Inc.，Lyvgen Biopma，Eucure Biophma(Bicytogeneの子会社)，Hoffmann−La Roche AG，AbbVie Inc.はCD 40による抗体製品候補を開発しており，固形腫瘍の臨床試験に用いられており，通常は併用療法である。他の会社や機関でもCD 40による候補製品が開発中です。また，腫瘍学的免疫療法の開発には広範な活動があり，われわれの臨床前発見計画と競合する可能性がある。さらに、もし私たちの任意の候補製品が肺癌、血液病および他の癌などの腫瘍学的適応において承認された場合、それらは通常の化学療法、生物製品および標的薬物小分子療法を含む手術、放射線および薬物治療を含む既存の癌治療方法と競争する可能性がある。
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私たちと比較して、私たちの多くの競争相手はより強力な科学、研究開発能力、そしてより多くの財務、技術、製造、マーケティング、販売と資源あるいは経験を持っている。もし私たちが任意の候補製品の許可を得ることに成功したら、私たちは私たちの製品の安全性、純度と効力、私たちの製品の管理の容易さ、患者が比較的新しい投与経路を受け入れる程度、これらの製品の規制許可の時間と範囲、製造、マーケティングと販売能力の可用性とコスト、価格、精算範囲、特許地位を含む多くの異なる要素に基づく競争に直面するだろう。私たちと競争する製品は、私たちが開発する可能性のある任意の製品よりも効率的で、より安全で、より安価で、またはより効率的なマーケティングおよび販売を含む、より良い治療代替案を提供することができます。我々が候補製品を開発·商業化する費用を回収する前に、競争力のある製品は、私たちが開発したいかなる製品も時代遅れまたは競争力を持たないかもしれない。これらの競争相手はまた私たちの従業員を募集する可能性があり、これは私たちの専門レベルと業務計画を実行する能力にマイナスの影響を与える可能性がある。
私たちが許可を申請しようとしているバイオ製品候補製品は予想よりも早く競争に直面するかもしれません。
平価医療法案、またはACAは、2009年の生物製品価格競争および革新法案、またはBPCIAと呼ばれるサブタイトルを含み、FDA許可の基準生物製品と類似しているか、または交換可能な生物製品のための短い許可経路を作成する。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，生物類似製品の許可は，参考製品が初めて許可を得た日から12年後にFDAによって発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品の完全なBLAを承認した場合、スポンサー自身の臨床前データおよび十分かつ良好に制御された臨床試験からのデータを含み、その製品の安全性、純度および有効性を証明するために、別の会社は依然としてこの参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。この法律は複雑であり、FDAはまだ説明して施行している。したがって、その最終的な影響、実施、そして意味には不確実性がある。FDAがBPCIAを実施するためのこれらのプロセスをいつ完全に採用できるかは不明であるが、どのようなプロセスも、我々の候補製品の将来のビジネス見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。
我々が開発する可能性のあるBLAに基づいてバイオ製品の許可を得る候補製品は、12年の専門期間を得る資格がない可能性があり、または国会の行動や他の理由で、この排他性が短縮される可能性があり、またはFDAは、予想よりも早く競争機会を創出する可能性がある競合製品の参考製品として開発可能な任意の候補製品を考慮しないかもしれない。BPCIAの他の面では，その中のいくつかはBPCIAの排他的条項に影響を与える可能性があり，ACAの合憲性を問う訴訟を含む最近の訴訟のテーマでもある。
例えば、2018年12月、ある連邦地域裁判所は、ACAには“個人強制”処罰がなく(減税や雇用法案の一部として米国議会が廃止された)、その全体が違憲であると判断した。2019年12月、米国第5巡回控訴裁判所は、個人権限条項が違憲である地域裁判所の裁決を維持し、これらの条項がACAの残りの部分から分離できるかどうかをさらに分析するために、事件を地域裁判所に返送した。2021年6月17日、米最高裁はこの事件を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。しかし、未来にはACAに挑戦、廃止、または代替するための他の努力があるかもしれない。我々は、ACAおよびその可能な廃止および代替が、我々の業務およびBPCIAにおける独占経営権に与える(または生じる可能性がある)影響を評価し続ける。このような変化が私たちの業務や財務状況にどの程度影響を及ぼす可能性があるかはまだ確定されていない。
私たちの業務には重大な製品責任リスクがあり、もし私たちが十分な保険範囲を得ることができなければ、このような故障は私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に重大で不利な影響を与える可能性があります。
もし私たちの候補製品と製品が承認されれば、私たちは開発、テスト、製造過程に固有の重大な製品責任リスクに直面すると予想される。製品責任クレームは候補製品開発計画の完了を延期または阻止する可能性がある。もし私たちがマーケティング製品の面で成功した場合、このようなクレームは、FDAが私たちの製品、第三者メーカーの製造プロセスおよび施設、または私たちのマーケティング計画の安全性と有効性を調査し、私たちの製品をリコールするか、または私たちの製品候補製品が使用する可能性のある承認適応を制限すること、または許可証を一時停止または停止することを含む、より深刻な法執行行動を取る可能性がある。是非曲直や最終結果にかかわらず、責任クレームは、私たちの製品に対する需要の減少、私たちの名声が損なわれたこと、関連訴訟の弁護コスト、管理職の時間と私たちの資源が移転されたこと、実験参加者や患者への巨額のお金の奨励、そして私たちの株価の下落を招く可能性がある。また，既存または将来の協力者がFACTプラットフォームやAPxiMABプラットフォームを用いて製品を開発する際の行為によって責任を負う可能性がある.しかも、臨床試験と製品責任保険はますます高くなっている。したがって、私たちは製品責任クレームによる損失から私たちを保護するために、合理的なコストで十分な保険を維持することができないかもしれません。これらの損失は、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
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規制許可または承認その他の法的コンプライアンス事項に関連するリスク
FDAや他の同様の規制機関の規制許可と承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できず、もし私たちの候補製品のためにマーケティング許可や承認を得ることができなければ、私たちの業務は深刻な損害を受けるだろう。
FDAや他の類似した規制機関が承認または許可を得るのに要する時間は予測できないが、通常は臨床試験開始後数年後に必要であり、監督機関のかなり大きな適宜決定権を含む多くの要素に依存する。また、承認と許可政策、法規、あるいは承認または許可を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。私たちはどの候補製品のマーケティング承認や許可も得ていません。私たちの既存の候補製品や私たちが将来開発を求める可能性のあるどの製品もマーケティング承認や許可を得ないかもしれません。
私たちの候補製品はアメリカでマーケティング許可を得ることができないかもしれません。理由はたくさんあります
この長い許可過程と未来の臨床試験結果の予測不可能性は、私たちの業務、運営結果、財務状況、将来性を深刻に損なう可能性がある候補製品の市場規制許可を得ることができない可能性がある。FDAは許可過程でかなりの自由裁量権を持ち、いつ、または私たちの任意の候補製品のために規制許可を得るかどうかを決定する。我々の候補製品の臨床試験から収集したデータが有望であると信じていても，これらのデータはFDAの許可を支持するには不十分である可能性がある。
さらに、私たちが許可を得ても、規制機関は、私たちの任意の候補製品の適応が私たちの要求範囲以下であるか、または私たちが要求した範囲を超えることを承認する可能性があり、私たちが製品に徴収しようとしている価格を承認しないかもしれないし、高価な発売後の臨床試験の表現に基づいて許可を与えるかもしれないし、あるいは候補製品を承認できるかもしれないラベルには、候補製品の商業化に必要または必要なラベル宣言が含まれていないかもしれない。上記のいずれの場合も、私たちの候補製品のビジネス見通しに実質的な損害を与える可能性があります。
たとえ私たちがアメリカで私たちの候補製品のためにFDAの許可を得ても、私たちはいかなる他の管轄区域でも承認されたり、許可されたり、商業化されない可能性があり、これは私たちがそのすべての市場潜在力を達成する能力を制限するだろう。
任意の特定の司法管轄区域で任意の製品を販売するためには、各国に基づいて、安全性、純度、効力および効果に関する多くのおよび異なる規制要件を確立し、遵守しなければならない。
米国FDAの許可は、他の国または管轄区域の規制機関の承認または許可を確保していない。しかし、一つの管轄区域で承認または免許を取得できなかったことは、私たちが他の場所で承認または免許を得る能力に否定的な影響を及ぼすかもしれない。また、一国で行われる臨床試験は、他国の規制機関によって受け入れられない可能性があり、一国の規制承認又は許可は、いかなる他国での規制承認又は許可も保証されていない。
承認の流れは国/地域によって異なるかもしれませんが、追加の製品テストと検証、および追加の行政審査期間に及ぶ可能性があります。外国の監督管理機関の承認或いは許可を求めることは私たちに困難とコストをもたらす可能性があり、追加の臨床前研究或いは臨床試験が必要であり、これは高価で時間がかかる可能性がある。各国の規制要求には大きな違いがある可能性があり、私たちの製品がこれらの国で発売されることを延期または阻止する可能性がある。私たちは国際市場を含めてどの司法管轄区でも承認されて販売できる候補製品は何もありませんし、国際市場で規制の承認や許可を得た経験もありません。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できなかったり、必要な承認や許可を得られなかったり、あるいは国際市場の規制承認が延期されるかもしれなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちが開発したどの製品も市場の潜在力を十分に発揮する能力は達成できないだろう。
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私たちがどんな候補製品の規制許可を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守できなかったり、意外な製品候補問題に遭遇した場合、私たちは処罰を受けるかもしれない。
もし私たちの任意の候補製品が監督機関の許可或いは許可を得たら、それらは製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、上場後の研究、追跡と追跡、系列化、上場後の不良事件報告及び安全性、純度、効力、治療効果とその他の発売後の情報を含む持続的な監督管理要求を遵守し、アメリカ連邦と州の要求及び類似外国監督機関の要求を含む。また，われわれが行ったいずれの臨床試験についても，現在の良好な製造規範やcGMPやGCP要求を遵守していきたい。
メーカーおよびメーカーの工場は、品質管理および製造手順がcGMP法規に適合することを確保することを含む、FDAおよび同様の外国規制機関の広範な要求を遵守することが求められている。したがって、私たちと契約製造業者は、cGMPの遵守状況、および任意のBLAまたは他のマーケティング申請で行われた約束および以前の検査意見に対する応答の遵守状況を評価するために、持続的な審査および検査を受けるであろう。したがって、私たちと私たちと協力している他の人たちは、製造、生産、品質管理を含むすべての規制コンプライアンス分野で時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない。
著者らが候補製品のために獲得した任意の規制許可は製品の上場承認適応の制限を受ける可能性があり、あるいはコストの高い上場後のテスト要求を含む可能性があり、第四段階の臨床試験と候補製品の安全性、純度と効力のモニタリングを含む。FDAはまた、REMS計画を我々の候補製品の許可条件とすることを要求する可能性があり、これは、患者の長期フォローアップ、投薬ガイドライン、医師コミュニケーション計画、または配布方法の制限、患者登録、および他のリスク最小化ツールのような安全な使用を確保する他の要素の要求を必要とする可能性がある。似たような外国の規制機関もまたREMSと似たような計画を持っているかもしれない。また、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの候補製品を許可または承認した場合、安全および他の上場後の情報の提出、報告および登録を含む要求を遵守しなければなりません。
我々の候補製品の臨床試験は，臨床試験に入ることに同意した詳細に定義された患者サブセットで行わなければならない。したがって，我々の臨床試験あるいは任意の未来のパートナーの臨床試験は，候補製品の明らかな積極効果が実際の積極効果よりも大きい(あれば)，あるいは不良副作用を識別できないことを示唆している可能性がある。もし私たちの1つ以上の候補製品がマーケティング許可を得て、私たちまたは他の人がこの生物製品の効果が以前に考えられていたほど効果的ではないことを発見した場合、あるいは以前に確定されていなかった不良副作用を引き起こし、いくつかの潜在的な重大な負の結果を引き起こす可能性がある
これらの事件のいずれも、私たちの運営および業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの株価に悪影響を及ぼす可能性がある。
FDAはまた、REMSの採用と実施を含む製品の安全性、純度或いは効力を監視するために、高価な発売後の研究或いは臨床試験とモニタリングを要求する可能性がある。FDAおよび米国司法省(DoJ)を含む他の機関は、許可された適応のみを確保し、承認されたラベルの規定に基づいて生物製品の販売および流通を保証するために、生物製品のライセンス後のマーケティングおよび販売活動を密接に規制し、監視する。FDAと米司法省は、ラベル外使用に関するメーカーのコミュニケーションに厳しい制限を加えており、承認された適応だけでなく、私たちの製品を販売すれば、ラベル外マーケティングの法執行行動を受ける可能性がある。虚偽請求法案を含む連邦食品、薬物および化粧品法案(FDCA)および他の法規に違反し、処方薬の普及および広告に関連して、連邦および州医療詐欺および乱用法律、および州消費者保護法違反を告発する調査および法執行行動を引き起こす可能性がある。
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私たちまたは彼らがマーケティング許可を得た任意の候補製品に対して、私たちとどの協力者も広告と販売促進に関する要求を守らなければならない。処方生物製品に関する販売促進情報は，様々な法律や法規によって制限されており，製品が承認されたラベル中の情報と一致しなければならない。したがって，我々といかなる協力者も，生物製品の許可されていない適応や用途のために開発したいかなる製品も普及させることはできないであろう。FDAは市場に投入された製品のマーケティング、ラベル、広告、販売促進を厳格に規制している。製品は承認された適応と承認されたラベルの規定でしか販売促進できません。FDAや他の機関はラベル外用途の普及を禁止する法律や法規を積極的に実行しており，ラベル外用途の普及が不適切であることが発見された会社は重大な責任を負う可能性がある。しかし、医師はその独立した医学判断に基づいて、ラベル外で使用される合法的に使用可能な製品のために処方することができる。FDAは医師が治療を選択する行為を規範化していないが，FDAはラベル外でその製品を使用するメーカーのコミュニケーションを制限している。FDAと同様の外国規制機関の政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制許可を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、あるいは私たちがコンプライアンスを維持できない場合、私たちは私たちが獲得する可能性のあるマーケティング許可証を失う可能性があり、利益を達成したり維持することができないかもしれない。
さらに、その後、我々の製品またはその製造業者または製造プロセスには、以前に未知の副作用または他の問題が存在したり、法規要件を遵守できなかったりすることが発見され、様々な結果が生じる可能性がある
規制要件や基準を遵守していない場合、または製品発売後に問題が発生した場合、FDAや同様の外国当局は、同意法令を強制的に実施したり、許可証を撤回したりする可能性がある。その後、私たちの候補製品には、予期されない深刻度または頻度の有害事象、または私たちの第三者製造業者または製造プロセス、または規制要件を遵守できなかったことが、新たなセキュリティ情報を追加するために承認されたラベルの改訂につながる可能性があることが発見された；発売後の研究または臨床試験を実施して新しいセキュリティリスクを評価するため、またはREMS計画に従って流通制限または他の制限を実施する。他の他の潜在的な結果には
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欧州連合或いはEUの安全モニタリング或いは薬物警戒に関する要求、及び小児科群のための製品開発に関する要求(以下の更なる解釈)を守らないことも、重大な経済処罰を招く可能性があり、小児科要求を守らないことは監督部門の承認を阻止する可能性がある。同様に、個人情報保護に関するEUやイギリスの要求を守らないことは、重大な処罰や制裁につながる可能性がある。
FDA付与の画期的な療法指定は、私たちのどの候補製品に付与されても、より速い開発や規制審査が可能な過程を招くことはなく、私たちの製品候補製品がマーケティング許可を得る可能性を増加させることもありません。
私たちは私たちの候補製品と未来の候補製品の一部または全部のための突破的な治療法の称号を求めるかもしれない。画期的な治療法は、重症または生命を脅かす疾患または状態の治療のために、単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤または生物製品と組み合わせて使用することを目的とした薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、薬物または生物製品が、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような、1つまたは複数の臨床的重要な終点において既存の療法よりも実質的に改善された効果を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された候補製品に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な方法を決定するのに役立つとともに，無効な制御案中の患者数を最小限に抑えることができる。FDAによって突破療法に指定された薬物も，これらの他の計画の規制要件に適合すれば，加速承認を含む他の迅速な承認計画を得る資格がある可能性がある。
FDAはそれを画期的な治療法に指定する権利がある。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定をしないことにする可能性がある。いずれの場合も、非迅速FDA審査プログラムにより許可を得ることを考慮した候補製品と比較して、候補製品に対する突破療法指定を受けることは、より速い開発過程、審査または許可を招くことはない可能性があり、FDAが最終的に許可を得ることを保証することもできない。さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品が突破療法の条件を満たしていても、FDAは後でその製品が資格条件を満たしていないと決定する可能性がある。例えば，FDAは2022年6月にガイドライン草案を発表し，FDAが治療法指定要求を突破しない製品を廃止する際の考慮事項について概説した。したがって，将来的に様々な癌を治療する候補品の一部またはすべてのためにブレークスルー療法認証を求めようとしても，ブレークスルー療法認証が得られる保証はない。
FDAの高速チャネル指定は、他の現在または将来の候補製品を付与しても、より速い開発や規制審査、許可プロセスを招くことなく、私たちの候補製品がマーケティング許可を得る可能性を増加させることはない。
私たちは私たちの未来の1つ以上の候補製品のための迅速なチャネル認証を求めるかもしれない。1つの医薬または生物学的製品が、深刻なまたは生命に危険な疾患または状態を治療することが意図されており、そのような疾患または状態を解決するための満たされていない医療需要の可能性を示す場合、薬物スポンサーは、特定の適応のためのFDA迅速チャネル指定を申請することができる。私たちは私たちの候補製品のための高速チャネル指定を求めるかもしれませんが、FDAがこの指定を私たちが提案した任意の候補製品に与える保証はありません。FDAが提供するポリシーやプログラムによると、Fast Track開発製品のスポンサーが提出したマーケティング申請には資格優先審査が可能であるが、Fast Trackの指定はFDAのどのような資格または最終的なマーケティング許可も保証していない。FDAは広範な裁量権を持ち，高速チャネル認証を付与するかどうかを持っているため，特定の候補製品がこのような認証を受ける資格があると考えても，FDAが付与を決定する保証はない。Fast Track認証を確実に取得しても，従来のFDAプログラムや経路と比較して，より速い開発過程，審査や許可を経験することはなく，Fast Track認証を得ることは最終的にFDA許可を得ることは保証されない可能性がある。また，FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考えた場合，その指定を撤回する可能性がある。FDAはいつでも迅速なチャネルの指定を撤回することができる。
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もし私たちが現在または未来の任意の候補製品のために孤児薬物指定を求めることを決定すれば、私たちは市場排他性の可能性を補完することを含む、孤児薬物指定に関連するメリットを維持できないかもしれない。
私たちは私たちの現在または未来の1つまたは複数の候補製品のための孤児薬物の称号を求めるかもしれない。例えば、2023年5月、FDAは膵臓癌を治療するPYX−201の孤児薬物名またはODDを承認した。また，FDAは軟部組織癌，食道癌，GEJ癌の治療にPYX−107を承認した。米国やヨーロッパを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物や生物製品を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、FDAは、米国では患者数が20万人未満、または米国では患者数が20万人を超える疾患または疾患であると定義されているまれな疾患または疾患の治療のための医薬または生物製品を孤児として指定することができ、合理的な期待がなければ、米国で医薬または生物製品を開発および提供するコストは、医薬または生物製品の米国販売から回収される。米国では，孤児薬物指定は，臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金の機会を提供するなど，一方が財政的インセンティブを得る権利がある。FDAが孤児薬物指定を承認した後、FDAは、薬物または生物製品の識別およびその潜在的な孤児の使用を開示する。孤児薬物指定は、規制審査及び許可過程においていかなる利点も伝達されず、規制審査及び許可過程の持続時間を短縮することもない。
孤児薬物指定を有する製品がその後、このような指定された疾患の特定の活性成分を有するFDAの最初の承認または許可を得た場合、この製品は、孤児製品の排他性を得る権利があり、これは、FDAがNDAまたはBLAを含む他の出願を承認しない可能性があり、同じ適応の同じ医薬または生物学的製品が7年以内に販売される可能性があることを意味する。限定された場合でなければ、孤児薬物排他性を有する製品に対する臨床的優位性を示すように、またはFDAは、指定された生物製品の疾患または状態を有する患者の需要を満たすために十分な数の孤児薬を得ることができることを証明していないことを発見する。したがって、私たちの候補製品が孤児の独占特許を取得しても、FDAは、同じ適応または疾患の治療に使用するために、異なる有効成分を有する他の医薬または生物学的製品を承認することができるかもしれない。しかも、もし私たちが十分な製品供給を生産できなければ、FDAは孤児の排他性を放棄することができる。
私たちは他の孤児適応の中で私たちの候補製品に孤児薬の指定を求めるかもしれないが、もしこれらの候補製品の使用に医学的に信頼できる基礎があれば。孤児薬物指定を受けても，孤児指定適応よりも広い適応の許可を求めると，米国での独占営業権が制限される可能性があり，FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合，あるいはまれな疾患や疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品がメーカーによって保証されていない場合には，独占営業権を失う可能性がある。しかも、私たちは他の候補製品のための孤児薬物の称号を求めるつもりだが、私たちは決してこのような称号を受けないかもしれない。
米国議会は最近の第11巡回裁判所の裁決に応えるために、FDCAの孤児薬物条項の更新も検討している。孤児薬物条項のいかなる変化も私たちが孤児薬物の独占経営権を獲得する機会或いは成功の可能性を変える可能性があり、そして私たちの業務、財務状況、経営業績、キャッシュフローと将来性に重大な不利な影響を与える。
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FDAの加速承認は、承認されても、より速い開発や規制審査や承認過程をもたらすことがなく、私たちの候補製品がマーケティング許可を得る可能性を増加させることはありません。アメリカの加速承認計画を通じて私たちの製品の許可を得ることができなければ、現在予想以上の他の非臨床研究や臨床研究や試験を行う必要があるかもしれません。これは、許可を得る費用を増加させ、必要な市場許可を得る可能性を低下させ、および/または許可を得る時間を遅らせる可能性があります。承認計画を加速することでFDAの加速承認を得ても，我々の検証的上場後の試験が臨床的利益を検証していない場合，あるいは厳格な上場後の要求を守らなければ，FDAは承認撤回の加速を求める可能性がある。
我々は、PYX−201およびPYX−106の加速承認を求め、FDAの加速承認経路を使用して将来の候補製品の承認を求めることができるように計画している。生物製品を販売するいかなる許可証についても、我々はFDAおよび外国の監督管理機関に臨床データを提供し、製品の安全性、純度および効力がNDAまたはBLAまたは他の対応する規制文書で申請された適応に適合していることを十分に証明しなければならない。承認計画の加速はFDAが使用するいくつかの方法の一つであり、目的は処方薬或いは生物製品をより迅速に生命に危害を及ぼす疾患の治療に応用することである。アメリカ食品薬品監督管理局第506条(C)条は、FDAは“深刻或いは生命に危害を及ぼす疾患の製品を許可することができ、条件はこの製品が臨床利益を合理的に予測できる代替終点に有効であるか、或いは不可逆的な発病率或いは死亡率よりも早く測定できる臨床終点に有効であることを決定することであり、しかもこの疾患の深刻性、希少性又は流行率及び使用可能又は代替治療の不足を考慮して、不可逆的な発病率又は死亡率又は他の臨床利益への影響を合理的に予測することができる”と規定している。しかし、許可計画を加速することによる許可の条件は、スポンサーは十分かつ良好に制御された発売後の臨床試験を行わなければならず、薬物の臨床利益を検証と記述し、その中で代替終点と臨床効果の関係或いは観察された臨床終点と最終結果の関係に不確定性が存在することである。通常、発売後の臨床試験により生物製品が臨床上意義のある積極的な治療効果を提供することを表明した時、即ち患者の感覚、機能或いは生存方式への影響は臨床メリットを検証する。必要であれば，これらの検証的試験は職務調査で達成されなければならず，2022年に公布された“2022年食品·薬物総合改革法案”(FDORA)によると，承認前にこのような研究が求められる可能性がある。もしこのような検証性が発売された後、試験がこの製品の臨床特徴或いはリスクと利益を確認できなければ、FDAはこの製品の加速承認を撤回する可能性がある。
FDAは承認計画の加速による許可の面で広範な裁量権を有しており，承認計画が我々の製品に適用されると考えても，FDAが最終的に同意することを保証することはできない.FDAはまたその政策を変え、時間の経過とともに加速された承認を尊重するかもしれない。例えば、2023年3月、FDAは、“腫瘍学治療の加速承認を支持する臨床試験考慮”に関するガイドライン草案を発表し、その中でその無作為対照試験の“第一選択方法”を概説し、長期フォローアップを提供する方法を含む大衆のコメントを招待し、これらの方法は、発売後の臨床利益の検証の要求を満たすことができる。このガイドライン草案の中で、FDAは歴史的に見て、単腕試験設計と反応終点が最もよく腫瘍学に応用されていることを認めたが、このような試験には局限性があることを指摘した。また，承認計画を加速させることで許可を得ても，従来のFDAプログラムよりも速い開発過程，審査，許可を経験しない可能性がある.
FDAが加速承認を求めるBLAを審査しても，ライセンスが速やかに発行されるか，あるいはまったく保証されない保証はない。FDAは私たちの研究設計や結果が加速承認を支持することに同意しないかもしれない。さらに、FDAは、承認計画を加速させることによる許可が不適切であることを決定することを含む、任意のタイプの許可を付与する前にさらなる研究または試験を行うことを要求することができ、我々の臨床試験は、従来のアプローチによる許可を支援するために使用されない可能性がある。私たちはFDAの要求をタイムリーに満たすことができないかもしれないが、これは遅延を招くかもしれないし、私たちが提出した材料がFDAによって不完全とされて許可を得ることができないかもしれない。FDAからのその後のフィードバック後も，承認計画を加速させることで許可を求めていく保証はない.承認計画を加速させることで許可を得ることができなかったことは、私たちの製品が許可される時間を長くする可能性があり、私たちの製品の開発コストを増加させる可能性があり、製品を商業化する能力を遅らせる可能性があり、財務状況や市場競争の地位を深刻に損なう可能性があります。
承認計画を加速することで私たちの製品の許可を得ても、FDAが要求する可能性のある1つ以上の検証的な発売後の試験を完了して、この製品の臨床的利益を検証し、配布前にFDAにすべての宣伝材料を提出することを含む厳格な発売後の要求を受ける。このような要求は製品の商業発表時間に悪影響を及ぼす可能性がある。たとえ私たちがより速い承認を得たとしても、私たちはより速い開発、規制審査が可能かもしれない過程を経験しないかもしれない。また，加速承認を得ることは，最終的にFDAの完全な許可を得る保証はない。
FDAは様々な理由で承認の撤回を求めることができ、もし私たちが何の必要な職務調査の検証性上場後の試験を行っていない場合、著者らの検証性上場後の試験は予想される臨床利益を確認していない、他の証拠は製品が使用条件下で安全でないこと、不純或いは非有効であることを示し、あるいは著者らはFDAが発見した虚偽と誤った宣伝材料を伝播することを含む。
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承認計画を加速させることによって許可を得ることができないか、または加速承認計画によって得られた承認を維持する上でのいかなる問題も、当社製品の商業化を延期または阻止し、私たちの業務、財務状況、運営結果、キャッシュフロー、および将来性に大きな悪影響を及ぼすだろう。
もし外国の規制機関が上場承認された候補製品の生物類似バージョンを承認した場合、あるいはこれらの規制機関が私たちの候補製品の模造バージョンを承認する前に私たちの候補製品に適切なデータ期間や市場排他性を与えなかった場合、私たちの候補製品の販売は悪影響を受ける可能性がある。
EUおよびイギリスでは、革新的医薬製品の許可は、完全なマーケティング許可申請および条件付き許可に基づく(以前に承認された別の医薬製品のマーケティング許可プロファイル内のデータに依存するマーケティング許可申請ではない)。革新的な医薬製品の発売許可申請書は含まれていなければなりませんその他を除いて医薬試験、前臨床試験、および販売許可を求める薬品に対する臨床試験の結果(適用の場合、免除または延期が得られない限り--以下に述べる)。
販売許可は集中手続きや国家手続きによって得ることができる。集中的な手続きは、欧州経済地域(EEA)全体で有効である欧州委員会(EMAの意見に基づく)によって発表された単一のマーケティング許可をもたらし、EEAはEU、アイスランド、リヒテンシュタイン、およびノルウェーからなる。以下のヒト薬物の場合、集中手順は強制的である：(1)遺伝子工学のようなバイオテクノロジープロセスに由来する、(2)HIV/エイズ、癌、糖尿病、神経変性疾患、自己免疫および他の免疫機能障害、およびウイルス性疾患などの特定の疾患の治療に使用可能であることを示す新しい活性物質を含む；(3)指定された孤児薬、(4)遺伝子治療、体細胞治療または組織工学薬などの高度治療薬。他の場合には、出願人の要求に応じて、集中手順を使用することもできる。私たちが開発している候補製品のために、集中化手続きは義務的になるだろう。
もし上場許可の申請者が完全なファイルを提出した場合、その中に自分の薬物、臨床前試験と臨床試験データが含まれており、しかもこの申請は現有の医薬製品の“全世界マーケティング許可”に属していない場合、上場許可を承認した後、候補参考製品は8年間のデータ独占権と他の2年間の市場独占権を得ることができる。承認された場合、データ排他期間内に、生物模倣薬の承認申請者は、許可された候補製品または参照製品として提出された上場許可ファイルに含まれるデータに依存して、彼らの出願をサポートすることができない。市場排他期は、EUが最初のマーケティング許可を得た10年後まで、その製品をEUで商業化することを成功させた生物類似申請者を禁止しているが、その間に生物類似マーケティング許可申請を提出することができる。この10年の最初の8年間に、マーケティング許可所有者が1つまたは複数の新しい治療適応の許可を得た場合、10年間の市場専門期間をさらに1年間延長することができ、許可前の科学的評価では、これらの適応は、既存の治療法と比較して有意な臨床的利益をもたらすことができると考えられる。しかしながら、1つの化合物が新しい活性物質であると考えられても、他の知的財産権や規制排他性がない場合には、イノベーターはデータ期間および市場排他性を得ることができ、別の無関係な会社はマーケティング許可を申請することができ、同じ治療適応のために別の競争相手の薬物をマーケティングすることができ、同社が申請をサポートする完全な独立した科学的データパケットに基づいて、単独のマーケティング許可申請に従って独自のマーケティング許可を得ることを前提とする。
EUでは、生物模倣薬に対して特殊な制度があり、即ち生物模倣薬、即ち参考薬用製品と類似しているが、模倣薬製品の定義に符合しない生物薬用製品であり、例えば、原材料或いは製造技術の違いによる。このような製品については，適切な臨床前試験や臨床試験の結果を提供しなければならず，EMAのガイドラインは異なるタイプの生物製品に提供される補足データのタイプを詳細に説明している。遺伝子や細胞療法薬物製品などの複雑な生物製品に対するこのようなガイドラインは現在のところないため，短期的にはこれらの製品の生体模倣薬がEUで承認される可能性は低い。しかし，EMAのガイドラインは，将来的には当時得られた科学的知識や規制経験に基づいてこれらの提案を考慮することを指摘している。
EUでは、新しい医薬製品の識別許可申請は、EMAの小児科委員会またはPDCOと合意された小児科調査計画またはPIPに適合する小児科集団で行われた臨床試験の結果を含まなければならない。場合によっては、PDCOは、これらの要件を免除または延期することができる(例えば、このような状況が成人人口でのみ発生する場合、免除を得ることができる)。必要があれば、小児科研究は既存と新しい適応、薬理形式と投与経路の小児科人口のすべてのサブグループをカバーしなければならない。生物学的に似たアプリケーションを含む限られた適用をさらに排除する。小児科研究を完成するにはいくつかのインセンティブがあるかもしれない。例えば、欧州連合のすべての国またはEU加盟国で発売許可が得られ、研究結果が製品情報に含まれると、否定的な場合であっても、その製品は、6ヶ月の補充保護証明書を取得して延期する資格がある(承認時に有効であれば)、または、孤児医薬製品については、孤児市場排他性を2年間延長することが許可される。
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EUでは、“孤児薬品”を指定する基準は原則として米国と似ている。以下の場合、医薬製品は、孤児として指定することができる：(1)生命または慢性衰弱を脅かす疾患の診断、予防または治療のための、(2)(A)申請時に、そのような疾患のEUでの影響が10，000人中5人以下であるか、または(B)EUで投資が合理的であることを証明するのに十分な見返りを生じない孤児のアイデンティティによるメリットがない場合、(3)満足できる診断、予防または治療方法がEUに発売されることを許可していない場合、またはそのような方法が存在する場合、この製品は、その疾患の影響を受けている人に大きな利益をもたらすであろう。孤児薬物指定申請は発売許可申請の前に提出しなければならない。孤児薬物指定は、一方が費用の低減や費用の免除などの財政的奨励を受ける権利があり、マーケティング許可を得た後、10年間の市場排他性を得る権利がある。10年間の市場専門期間内に、環境保護庁は、同様の医薬製品について別のマーケティング許可申請を受け入れることができないか、または同じ治療適応について別のマーケティング許可を承認するか、または既存のマーケティング許可を延長する申請を受け入れることができない。孤児薬品はまたEUの小児科研究で追加的な2年間の市場排他性を得ることができる。いかなる補充保護証明書も孤児の症状に関する小児科研究によって延期してはならない。孤児薬物指定は、規制審査および承認過程においていかなる利点も伝達されず、規制審査および承認過程の持続時間を短縮することもない。
5年目の終了時に当該製品が孤児薬物指定の基準を満たしていないと判断された場合、例えば、その製品の利益が十分に高く、市場独占経営を維持することが合理的であることを証明するのに十分でない場合、10年間の市場独占経営権は6年に減少することができる。以下の場合、同じ適応について類似製品にマーケティング許可を随時付与することができる
イギリスはEUから離脱したにもかかわらず、その規制法の枠組みは類似した保護期間(すなわち規制データ排他性、マーケティング保護、市場排他性)を規定している。
当社の製品候補がバイオシミラー版との競争に直面する可能性があることは、将来の収益、収益性およびキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性があり、これらの製品候補に対する投資収益率を大幅に制限する可能性があります。また、当社の製品候補が承認された場合、適切な非特許独占期間が与えられない場合、当社の将来の収益、収益性およびキャッシュフローに重大な悪影響を与える可能性があり、これらの製品候補に対する投資のリターンを得る能力が実質的に制限される可能性があります。
私たちが行う可能性のある任意のセットの診断テストについては、必要な規制許可や承認が得られなければ、任意の候補製品の承認を阻止または延期する可能性があります。さらに、セット診断を必要とする候補製品の任意の商業的成功は、任意の必要な規制許可または承認を得るかどうか、およびそのような試験の持続可能性に依存する。
私たちのいくつかの適応候補製品の臨床開発については、私たちの製品候補に適した患者を決定するために、パートナーと協力して開発またはセット診断テストを得ることができるかもしれない。私たちは、これらのセット診断の開発、テスト、および製造、必要な任意の規制許可または承認、およびこれらのセット診断の商業的供給を申請し、受信するために第三者に依存する可能性がある。FDAや外国規制機関は診断に伴う医療機器としての規制を行い，これらの設備は候補製品の臨床試験とともに臨床試験を行う可能性があり，商業化前に単独の規制承認や承認が必要である。このプロセスは、前会議の提出、研究装置免除またはIDEの要求の提出など、衛生当局との追加の会議を含むことができる。“重大リスク機器”に指定された随伴診断については，この診断を対応する候補製品の臨床試験と組み合わせて使用する前に，FDAと機関審査委員会(IRB)のIDEの承認を得る必要がある。私たちまたは私たちの第三者パートナーは、必要な規制許可や承認を得ることができないかもしれません。これは、私たちの候補製品の承認を阻止または延期するかもしれません。さらに、セット診断を必要とする候補製品の商業的成功は、必要な規制許可または承認を得るかどうかに依存し、そのような第三者が関連地域で合理的な条項でセット診断の持続的な能力を提供してくれる。
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もし私たちが未来にそうすることを要求され、もし私たちが私たちの候補製品の開発にそのようなテストのセット診断テストを必要とすることに成功できなければ、あるいはそうする過程で重大な遅延に遭遇すれば、私たちはこれらの候補製品のすべてのビジネス潜在力を達成できないかもしれない。
FDAは私たち自身またはパートナーと私たちの製品候補製品のためのいくつかの適応のセット診断テストを開発することを要求するかもしれない。成功するためには、私たちまたは私たちの協力者はいくつかの科学、技術、監督と後方勤務方面の挑戦を解決しなければならない。私たちはこれまで医療設備や診断テスト開発の経験がありません。FDAの承認や承認を自ら開発·求めて診断テストを行うことを選択すれば，医療機器の知識や専門知識を持つ者がより多く必要となる。私たちは第三者が私たちの候補治療製品のための診断テストを設計、開発、製造することに依存するかもしれません。これらの製品はこのようなテストが必要です。これらの第三者はセット診断テストを開発する実験室かもしれない。最近，FDAは既存設備の規制要求に制約された医療機器として実験室開発のテスト(LDT)を規制する予定であるという提案されたルールを発表した。もし、これらの候補治療製品のためのセット診断の開発に成功し、FDA法規の要求を満たしたり、遅延したりすることができない場合、私たちは現在および計画されている臨床試験のために十分な患者を募集することができない可能性があり、これらの候補治療製品の開発は不利な影響を受ける可能性があり、これらの候補治療製品はマーケティング承認を得ることができない可能性があり、私たちはマーケティング許可を得たこれらの治療薬のすべての商業潜在力を実現できないかもしれない。このセットの診断プログラムの開発に成功しなかった場合は、本試験の登録遅延を招く可能性があり、私たちの候補製品が市場の承認を得ることを支持するために、さらなる臨床試験を開始或いは完成できない可能性がある。したがって、私たちの業務、運営結果、そして財務状況は実質的な被害を受ける可能性がある。
私たちと顧客、医師、第三者支払者との関係は、連邦と州医療詐欺と乱用法律、虚偽クレーム法律、その他の医療法律法規の制約を直接あるいは間接的に受けている。もし私たちがこのような法律を遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは巨額の処罰に直面するかもしれない。
米国や他の地域の医療提供者、医師、第三者支払者は、マーケティング許可を得た任意の候補製品を推薦し、処方する上で主な役割を果たす。私たちは現在と未来の医療専門家、主要な研究者、コンサルタント、顧客、薬品卸売業者/流通業者、薬局福祉マネージャーと第三者支払者との間の手配により、私たちは各種の連邦と州詐欺と乱用法律、その他の医療保健法律の制約を受けて、もし私たちがマーケティング許可を得たら、これらの法律は私たちの研究、開発、販売、マーケティング、流通の私たちの候補製品の業務或いは財務手配と関係を制限するかもしれません。特に、私たちの候補製品の研究、および医療製品やサービスの普及、販売とマーケティング、および医療業界のいくつかのビジネス配置は、詐欺、リベート、自己取引、および他の乱用を防止するための広範な法的制約を受けている。これらの法律法規は、幅広い価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、構造および手数料(S)、特定の顧客インセンティブ計画、および他の商業または財務スケジュールを制限または禁止する可能性があります。
私たちが第三者の業務手配と適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、コストが高くなる可能性があります。持続的に変化するコンプライアンス環境、および異なるコンプライアンスまたは報告要件を有する複数の司法管轄区域の必要性に適合するために、穏健かつ拡張可能なシステムを確立し、維持することは、医療会社が1つまたは複数の要件と衝突する可能性を増加させる。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、またはMedicareおよびMedicaidのような政府援助に参加する医療計画から除外される可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けて、これらの法律違反に関する告発、契約損害、名声損害、および/または私たちの業務の削減または再編を解決するために、追加の報告要件と監督に直面する可能性があります。
もし私たちがそれと業務を展開することを期待している医師または他の提供者または実体が適用法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画から除外されることを含む重大な刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。解決策が私たちに有利であっても、医療法令に関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させる可能性があり、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発、製造、販売、マーケティング、または流通活動に使用できる資源を減少させる可能性があります。適用される医療法律法規に関連する訴訟または他の訴訟の開始および継続による不確実性は、市場での競争能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
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米国などにおける当社の製品候補の商業化の成功は、政府当局や民間の健康保険会社を含む第三者支払者が、当社の製品候補に有利な価格政策を実施するだけでなく、カバレッジと適切な償還水準を提供する程度に一部依存します。承認された場合、当社の製品候補に対するカバレッジおよび適切な払い戻しを取得または維持できない場合、それらの製品の販売能力を制限し、収益を生み出す能力を低下させる可能性があります。
私たちが規制許可を得る可能性のある任意の製品のカバー範囲と精算状態には、重大な不確実性がある。米国や他の国では，治療を受けた患者は通常，第三者支払者によって彼らの治療に関連する費用の全部または一部を精算する。第三者支払者(政府医療計画(例えば、Medicare、MedicaidまたはTRICARE)、管理型ヘルスケア提供者、個人健康保険会社、健康維持組織、および他の組織を含む)は、私たちの製品の保証範囲および精算の十分性を含み、多くの患者が医療サービスおよび医薬品(例えば、私たちの候補製品)を負担することができるために重要である。第三者支払者は彼らがどのような薬を支払い、清算水準を確立するかを決定する。
私たちが私たちの候補製品を商業化することに成功できるかどうかは、マーケティングの許可を得た任意の製品の保証範囲と十分な精算範囲がどの程度第三者支払者から得られるかにかかっている。米国では、第三者支払者の間に統一された薬品保険や精算政策はない。第三者支払者は精算戦略を設定する際には通常Medicare保証政策と支払い制限に依存するが，Medicare保証と精算確定以外にも，彼ら自身の方法や承認の流れがある.したがって、マーケティングの許可を得ることができる製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる可能性があります。1人の支払人が1つの製品に保険を提供することを決定し、他の支払者もその製品に保険と補償を提供することを保証することはできない。支払人は、新製品を保証するか否かを決定する際に、例えば、その製品がその健康計画下の保険給付に属するかどうか、安全、有効、および医療に必要であるかどうか、特定の患者に適したもの、費用効果、および試験的でも研究的でもない一連の要素を考慮する。第三者支払者は、承認されたリストまたは処方表上の特定の製品に保証範囲を制限することもでき、FDAによって承認された特定の適応のすべての製品を含まない可能性がある。
また、支払者が製品に保険を提供することを決定することは、十分な返済率を承認することを意味するものではない。支払者が製品に保険を提供するかどうかを決定するプロセスは、支払者が製品のために支払う支払率を設定するプロセスと分離することができる。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。第三者支払者が保証を受けないか、単独で清算しないかを決定すれば、マーケティングの許可を得る可能性のあるいかなる製品も、医師のこのような製品の使用を減少させる可能性がある。保険や十分な精算が得られない場合、あるいは限られたレベルに限られていれば、候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。私たちは、私たちの現在または未来の候補製品、または私たちの現在または未来の候補製品を使用するいかなる手続きも、米国で保険と精算を受けることができ、得られる可能性のあるいかなる精算も十分ではないかもしれない、あるいは将来的に減少またはキャンセルされる可能性があることを確実にすることはできない。また，医師の監督下で管理されている製品では，このような薬物は価格が高いことが多いため，保険や適切な補償を得ることは特に困難である可能性がある。しかも、製品自体が単独で精算されるかもしれないし、できないかもしれない。逆に、病院や主管医は、私たちの製品を使った治療や手続きを提供することで精算されるかもしれません。
また、米国や海外の第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、支払人組織が新承認製品の保証範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、候補製品の支払いや十分な支払いを提供できない可能性がある。販売が許可される可能性のあるすべての製品の保証範囲と精算を確保するためには、我々の製品の医療必要性および費用効果を証明し、FDAなどのマーケティング許可または承認を得るのに必要なコストを証明するために、高価な薬物経済学的研究を行う必要があるかもしれない。また、購入者、個人健康計画、または政府医療計画に許可された割引を提供する必要があるかもしれない。それにもかかわらず、私たちの候補製品は医学的に必要で費用効果的だと思われないかもしれない。第三者支払者が、製品が他の利用可能な療法と比較して費用対効果があると思わない場合、彼らは、マーケティング許可または承認後に製品をその計画の下の福祉としてカバーしないかもしれない、または、支払いレベルが会社に利益的な方法でその製品を販売させるのに十分ではない可能性がある。私たちは、私たちの任意の候補製品を潜在的に販売する時、第三者支払人からの定価圧力に遭遇すると予想しています。
最後に、いくつかの外国の国では、薬物の提案価格は合法的に発売されるために承認されなければならない。各国の薬品定価に対する要求は大きく異なる。例えば、EU加盟国は、その国の健康保険制度が精算を提供する医療製品の範囲を制限することができ、人が使用する医療製品の価格を制御することができる。精算または定価の承認を得るために、いくつかの加盟国は臨床試験の完成を要求する可能性があり、特定の候補製品のコスト効果を現在利用可能な治療法と比較する。EU加盟国は医薬製品の具体的な価格を承認することができ、医薬製品を市場に投入する会社の収益力に対して直接或いは間接的に制御する制度を採用することもできる。連合加盟国間の接近法には食い違いが発生している。例えば，フランスでは，有効な市場参入は病院との合意によって支援され，製品は社会保障基金が精算する可能性がある。薬品価格は保健品経済委員会と協議した。薬品に対して価格制御や精算制限を実行することを保証できない国は、私たちの任意の候補製品に対して有利な精算と定価手配を許可する。歴史的に見ると、EUで発売された製品は米国の価格構造に従わず、通常EUの価格は米国の価格より明らかに低いことが多い。
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今後の医療立法は、臨床計画を推進し、マーケティング許可を得たり、候補製品を承認したり、それを商業化する難しさやコストを増加させ、設定可能な価格に影響を与える可能性があります。
米国や他の管轄地域では，医療システムの複数の立法や規制面の改革や提案中の改革が継続されることが予想され，将来の運営結果に影響を与える可能性がある。特に，米国連邦や州レベルでは，医療コストの低減と医療の質の向上を図る取り組みが継続されている。例えば、2022年8月16日に法律となった“インフレ率低減法案”(IRA)に署名し、連邦医療保険を許可した：2026年から、連邦医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)と価格交渉を行った後、連邦医療保険BとD部分がカバーする固定数の薬品と生物製品のための“最高公平価格”を確立し、2023年から、連邦医療保険BとD部分カバー製品の価格をインフレよりも速い製薬会社、その他の改革措置を処罰する。CMSは最近アイルランド共和軍を実施するステップを取った
IRA を実施するための将来の規制措置、および IRA に対する係争中の訴訟の結果が、当社の製品および将来の収益性にどのような影響を及ぼすかは不明です。当社の業務に影響を及ぼす可能性のある最近の医療改革の取り組みの詳細については、この四半期報告書のフォーム 10—Q の第 1 部第 1 項「政府規制 — その他の医療法 — 医療改革」を参照してください。
私たちは将来、より多くの州と連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも州と連邦政府が特定の医療製品やサービスをカバーする程度を制限し、連邦と州政府が医療プロジェクトやサービスのために支払う金額を制限する可能性がある。これは、私たちが開発した任意の候補製品に対する需要の減少、または追加の価格設定圧力を招く可能性がある。
米国以外の市場では，精算や医療保険支払い制度は国によって異なり，多くの国で特定製品や療法に価格上限が設定されている。米国以外の価格規制法規は特定市場の収益力に大きな影響を与える可能性があり、これらの法律が変化すれば、さらなる不確実性をもたらす。例えば、カナダでは、特許薬品の価格規制立法が現在大きな変化を経験しており、カナダで製品を販売している会社の収益性に大きな影響を与える可能性がある。
私たちは米国や任意の他の司法管轄区域の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することができない。もし、私たちまたは私たちが接触する可能性のある任意の第三者が、既存の要求の変化や新しい要求や政策の採用に緩やかに適応できない場合、または私たちまたはこれらの第三者が規制適合性を維持できない場合、私たちの候補製品は、取得された可能性のある任意の規制許可または承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成または維持することができないかもしれない。
実際または予想されるように、適用されるデータ保護、プライバシーおよびセキュリティ法律、法規、基準、および他の要件を遵守できないことは、私たちの業務、運営、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
全世界のデータ保護構造は急速に発展しており、私たちは多くの連邦、州と外国の法律法規、規制ガイドラインの制約または影響を受ける可能性があり、これらの法規と法規は個人情報の収集、使用、開示、伝送、安全と処理を管理しており、例えば、私たちが収集した臨床試験に関連する参加者と医療保健提供者の情報を管理している。予測可能な未来には、基準および法執行慣行を実施することはまだ不確定である可能性があり、これは、私たちの業務に不確実性をもたらし、私たちまたは私たちのサービスプロバイダがいくつかの司法管轄区域で個人データを収集、保存、移転、使用、および共有する能力に影響を与え、私たちが責任を負うか、または追加のコンプライアンスまたは他のコストを適用することをもたらすかもしれない。私たちは連邦、州、または外国の法律または自律基準を遵守できなかったか、または遵守できなかったと考えられ、否定的な宣伝、管理時間と精力の移転、および政府の実体または他の人が私たちに訴訟を提起する可能性がある。
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私たちの運営と業務の増加に伴い、私たちは新しいまたは追加のデータ保護法律と法規の制約または影響を受け、規制機関のより厳しい審査や関心に直面する可能性がある。米国では、ほとんどの医療提供者は、患者の健康情報を得ることができるいくつかの研究機関を含み、1996年に公布された“健康保険携帯性·責任法案”に基づいて公布されたプライバシーおよび安全法規に制約されており、この法案は、“健康情報技術促進経済·臨床健康法案”によって改正され、総称してHIPAAと呼ばれている。私たちは現在HIPAA下の保証実体や業務パートナーではないため、HIPAAの直接監督管理を受けない。しかし、誰でもHIPAAの刑事条項に基づいて、直接、または協力および教唆または共謀の原則に従って起訴されることができる。したがって、事実および状況に基づいて、私たちが知らずにHIPAAによってカバーされているヘルスケア提供者または研究機関から個人識別可能な健康情報を受信し、その医療提供者または研究機関がHIPAAが許可されていないまたは許可されていない方法で個人識別可能な健康情報を開示する場合、重大な刑事罰に直面する可能性がある。さらに、将来的には、臨床試験全体にわたって、私たちの研究協力過程において、および/または個人(またはそれらのヘルスケア提供者)から直接取得された敏感な個人情報を、健康に関する情報を含むことができ、これらのタイプの計画を実施することを選択すれば、これらの個人情報は、患者支援計画を登録することができる。したがって，州法が個人情報が漏洩した場合に影響を受けた個人や州規制機関に通知することを要求することを含むデータプライバシーやセキュリティ法によるこのような情報の保護を受けることが可能であり，HIPAAが保護する健康情報よりも広い情報種別である.
他の連邦および州法は、個人情報(健康情報を含む)のプライバシーおよびセキュリティを保護するための追加的な要求を規定している。しかも、いくつかの州は立法を提案したり公布したりした。例えば、ワシントン州は最近、“消費者健康データ”を規範化する“私の健康私のデータ”法案を可決し、このデータは“消費者にリンクまたは合理的にリンクし、消費者の過去、現在、または未来の身体または精神的健康状態の個人情報を識別する”と定義されている。“私の健康私のデータ”法案は、45 C.F.R.46、50、および56部分によって制限されたデータを含む、研究で使用または共有される個人データの免除を提供する。ネバダ州は最近、消費者健康データプライバシー法案を公布し、他の州では健康に対するプライバシー法が成立する可能性があり、これらの法律は私たちの商業活動に影響を与える可能性があり、具体的にはそれらの解釈に依存する。
連邦貿易委員会(Federal Trade Commission、FTCと略称する)および多くの州総検察長は、持続的に変化する基準を実施して、健康に関連する情報および他の個人情報を収集、使用、伝播、および安全にするために、既存の連邦および州消費者保護法を説明している。プライバシー法は，個人情報をどのように扱うか，個人がその個人情報を処理する可能性のある方法の選択を記述する声明を出すことを要求している.プライバシー権を侵害し、セキュリティに関する虚偽や誤った情報を発表したり、個人情報の安全を保護する適切なステップを取ることができず、連邦貿易委員会法第5条に違反する不公平または詐欺的な行為ややり方を構成する可能性がある。さらに、連邦貿易委員会は最近、“商業監視”およびデータセキュリティに関する提案ルールの作成に関する事前通知を発表し、(2)消費者データを収集、集約、使用、分析および保持する方法、および(2)不公平または詐欺的な方法でこれらのデータを移転、共有、販売するか、または他の方法でこれらのデータを金銭化することに関連する新しい貿易規制ルールまたは他の規制代替案を実施すべきかどうかについて意見を求めている。連邦規制機関、州総検事、原告弁護士はこの分野で活躍し続けている可能性があり、患者の健康情報に関連する既存または新しい法律法規を遵守しなければ、刑事または民事制裁を受ける可能性がある。また、2018年にカリフォルニア消費者プライバシー法案(CCPA)が2020年1月に施行され、消費者のための個人データプライバシー権を創出し、消費者または家庭の特定の個人情報を処理するエンティティにより多くのプライバシーとセキュリティ義務を課すことを含む会社の運営要求を制定した。このような要求は私たちのコンプライアンス費用と潜在的な責任を増加させるかもしれない。CCPAはカリフォルニア住民により大きな権利を与え，彼らの個人情報にアクセスして削除し，ある個人情報を共有しないことを選択し，彼らの個人情報がどのように使用されるかに関する詳細な情報を受信することができる.CCPAは違反行為に対する民事処罰と，データ漏洩に対する個人訴権を規定しており，データ漏洩訴訟が増加すると予想される。現在、商業パートナー或いは保証実体によって維持されている保護された健康情報及び臨床試験データは例外であるが、CCPAは著者らのいくつかの業務活動に影響を与える可能性がある。また，カリフォルニアは2020年に“カリフォルニアプライバシー権法案”(California Privacy Rights Act，CPRAと略す)を可決し，CCPAを改正した。CCPA(CPRA改訂)は、カバーされたトラフィックに、追加の消費者権利プログラム、データ使用の制限、より高いリスクデータの新しい監査要件、および敏感なデータを選択するいくつかの使用を含む追加のデータ保護義務を適用する。それはまた、実質的な法規の発行を許可し、プライバシーと情報セキュリティ法執行の強化につながる可能性がある新しいカリフォルニア州データ保護機関を作成した。大部分の条項は2023年1月1日に施行され、追加のコンプライアンス投資と潜在的なビジネスプロセスの変化が必要になる可能性があります。他の州でも同様の法律が採択されたり、他の州や連邦レベルで類似の法律が提出されたりしており、採択されれば、これらの法律には潜在的な衝突要求がある可能性があり、これはコンプライアンスを挑戦に直面させるだろう。これらの新しい法律は、臨床試験データのような健康関連データの免除を含む可能性があるが、それらは米国市場コンプライアンスの層の複雑さを増加させ、私たちのコンプライアンスコストを増加させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちがHIPAA、CCPA(CPRA改正)、または他のプライバシーおよびデータ保護法律の制約または影響を受けた場合、これらの法律の要求を遵守できなかったために生じるいかなる責任も、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、EUまたはEU一般データ保護条例またはEU GDPRは、個人データ(すなわち、個人識別情報を識別するデータまたは個人識別可能なデータ)の処理を厳格に要求する。英国は2018年のEU(離脱)法案第3条(英国GDPRと呼び、EU GDPRとともに2018年英国データ保護法とともに)に基づいてEU GDPRを自国法として施行している。
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GDPRは規制者にコンプライアンス義務を課していますその他を除いて(1)責任性および透明性要件は、GDPRに準拠することを証明して記録することを管理者に要求し、処理に関するより詳細な情報をデータ当事者に提供すること、(2)処理の合法的な根拠であることに同意した場合に有効な同意を得る具体的な要求を含む個人データの合法的な処理の要求、(3)処理された個人データ量を制限することを含む、任意の新製品またはサービスを開発および設計する際にデータ保護の義務を考慮すること、(4)個人データを保護するために適切な技術的および組織的セキュリティ措置をとる義務があり、個人データ漏洩がその権利および自由に大きなリスクをもたらす可能性がある場合には、遅延なく(いずれにしても72時間未満)監視当局および影響を受けた個人に個人データ違反行為を報告すること。(V)個人資料を閲覧および訂正する権利、制限処理または処理同意の撤回を取得する権利、個人資料の処理に反対する権利、使用可能なフォーマットで第三者に個人資料のコピーを提供することを要求する権利、および場合によっては個人資料を削除する権利を含む資料当事者の資料保護権利を遵守する義務。(Vi)特殊カテゴリの個人資料(健康資料および遺伝子資料を含む)の処理に関する追加の規定。
また、EU GDPRは、欧州委員会が十分なデータプライバシー法を有すると考えられている国に行われない限り、EU GDPRによって拘束された個人データの欧州経済地域以外の国への移行を禁止しているか、EU GDPRに基づいて具体的な保障措置を実施しているか、EU GDPRの削減に依存することができる。EU裁判所は2020年7月に裁決を下し、データ転送メカニズムであるEU-米国プライバシーの盾の枠組みを宣言した(Schrems II)および会社に譲渡影響評価またはTIAを要求することを含む、EU標準契約条項またはEU SCCの使用にさらに制限を加える。他の事項に加えて、TIAは、被支援国の個人データ取得に関する法律を評価し、EUが提供する“基本等”と同じようにデータ保護レベルを確保するために、EU SCCが規定しているプライバシー保護に基づく補完措置を実施する必要があるか否かを考慮する。英国GDPRは個人データをイギリスからイギリスに移すのに十分ではないと考えられている管轄区に類似した制限を加えている。これは私たちの国境を越えたデータフローに影響を及ぼす可能性があり、コンプライアンスコストにつながる可能性がある。
また、2022年10月7日、米国大統領総裁は、失効したプライバシーの盾の後継者として、新たな大西洋横断データプライバシーフレームワークを促進する行政命令を発表した。2023年7月10日、欧州委員会は最終実施決定を採択し、DPF自己認証の実体へのEU-米国個人データの転送に対する米国の十分性決定を承認した。EUのSCCに依存して米国に移転するエンティティも、米国の国家安全保障措置および修復措置に関するTIAの等価性を支持するために、十分な決定における分析に依存することができる。
また、イギリス政府は“国際データ転送協定”と新しいEU SCCの国際データ転送付録と呼ばれる独自の形式のEU SCCを公表していることも指摘すべきである。英国情報コミッショナー事務室も、エンティティがEUまたはイギリス風のTIAを採用することを選択する可能性があるにもかかわらず、独自のバージョンのTIAおよび改訂された国際移転ガイドを発表した。また、2023年9月21日、イギリスの科学、革新、技術大臣は英米データブリッジ(すなわちイギリス版の十分性決定)を確立し、英米データブリッジ、またはイギリスの十分性法規を実施するためにイギリス法規を採択した。個人データは現在，イギリスによるDPFの拡張によりイギリスから英米データブリッジを介してDPFによるイギリス拡張自己認証組織に転送できるようになっている。
EU GDPRに拘束されている会社は、データ保護要求の強力な規制によって実行される可能性があり、遵守しなければ、金額が大きい者を基準として、2000万ユーロ(EU GDPRによる)または1750万GB(イギリスGDPRによる)または規定に適合しない会社の世界年商の4%の罰金を科される可能性がある。また、EU GDPRはデータ主体と消費者協会に対して個人訴訟を提起する権利を付与し、監督管理当局に苦情を提出し、司法救済措置を求め、EU GDPR違反による損害について賠償を受けることができる。
適用される法律、法規、基準、私たちの契約義務、および他の法的義務を遵守するために努力しているにもかかわらず、これらの要求は、異なる司法管轄区域で不一致な方法で修正、解釈、適用される可能性があり、お互いまたは私たちが遵守しなければならない他の法的義務と衝突する可能性がある。私たちまたは私たちの従業員、代表、請負業者、コンサルタント、協力者、または他の第三者は、そのような要求を遵守できなかったか、またはプライバシーおよびセキュリティ問題を十分に解決できなかったと考えられ、根拠がなくても、私たちの追加コストおよび責任を招き、私たちの名声を損なうことができ、私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
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もし私たちまたは私たちの第三者製造業者とサプライヤーが環境、健康、安全の法律法規を遵守できなかった場合、私たちは罰金や処罰を受けたり、私たちの業務の成功に悪影響を及ぼす可能性のあるコストが発生する可能性があります。
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。我々の研究·開発活動は，生物や危険材料を使用し，危険廃棄物製品を生成することに関するものである。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。これらの材料の汚染や傷害リスクを除去することはできません。これは、私たちの商業化努力、研究開発努力、業務運営の中断、高価な清掃作業の環境破壊を招き、これらの材料と指定廃棄物の使用、貯蔵、処理、処理を管理する適用法律と法規に規定された責任を招く可能性があります。我々の第三者メーカーがこれらの材料を処理·処分する際に使用するセキュリティプログラムは，全体的にこれらの法律法規に規定されている基準に適合していると信じているが，状況が確かにそうである保証はなく，これらの材料の意外な汚染や傷害のリスクを解消することもできない。このような事件が発生した場合、私たちはそれによって引き起こされた任意の損害に責任を負う可能性があり、この責任は私たちの資源範囲を超える可能性があり、州、連邦、または他の適用機関は、いくつかの材料の使用を制限し、および/または私たちの業務運営を中断するかもしれない。また，環境法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような性質のどんな変化の影響も予測できないし、私たちの未来のコンプライアンスを決定することもできない。また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。
私たちは私たちのコストと支出を支払うために労働者補償保険を維持していますが、危険材料の使用や他の仕事に関する傷害により従業員が負傷する可能性がありますが、潜在的な責任に十分な保険を提供できない可能性があります。私たちは特定の生物廃棄物或いは危険廃棄物保険、労働者賠償或いは財産と意外傷害及び一般責任保険を保証しません。生物廃棄物又は危険廃棄物の接触或いは汚染による損害及び罰金を含む。
私たちはアメリカとある外国の輸出入規制、制裁、禁輸、反腐敗法律、反マネーロンダリング法律法規の制約を受けている。このような法律基準を遵守することは国内と国際市場での私たちの競争能力を弱めるかもしれない。私たちは違反によって刑事責任と他の深刻な結果に直面するかもしれないし、これは私たちの業務を損なうかもしれない。
我々は、米国輸出管理条例、米国税関条例、米国財務省外国資産規制弁公室によって実施された様々な経済·貿易制裁条例、1977年に改正された米国反海外腐敗法、またはFCPA、米国連邦法第18編201節に含まれる米国国内賄賂法規、米国旅行法、2001年米国愛国者法、および私たちが活動している国の他の州と国の反賄賂および反マネーロンダリング法を含む輸出規制および輸入法律法規を遵守している。腐敗防止法の解釈は広く、会社とその従業員、代理人、請負業者、および他の協力者が直接または間接的に許可、約束、不正な支払いまたは任意の他の価値のあるものを公共または民間部門の受給者に提供することを禁止している。私たちは第三者を招いてアメリカ以外で臨床試験を行い、商業化段階に入ると、私たちの製品を海外に販売し、および/または必要な許可、許可証、特許登録、その他の規制承認を得るかもしれない。また、政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的なインタラクションを行うことも可能である。私たちは、私たちが明確に権限を持っていなくても、または実際にこれらの活動を理解していなくても、従業員、代理、請負業者、および他の協力者の腐敗や他の不法活動に責任を負わなければならないかもしれない。上記の法律および条例に違反するいかなる行為も、重大な民事と刑事罰金と処罰、監禁、輸出入特権の喪失、資格取り消し、税額の再評価、契約違反および詐欺訴訟、名誉損害、およびその他の結果を招く可能性がある。
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従業員事務に関するリスク、私たちの成長を管理し、私たちの業務に関連する他のリスク
もし私たちが合格した高級管理職と重要な科学人材を誘致して維持することができなければ、私たちの業務は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
著者らの成功はある程度著者らが引き続き高素質の管理者及び臨床と科学者の能力を吸引、維持と激励することにかかっている。私たちは医学博士Lara Sullivan、最高経営責任者総裁、財務責任者兼最高経営責任者Pamela Connealy、そして私たちのベテラン科学者と上級管理チームの他のメンバーを含む私たちの上級管理職のメンバーに非常に依存している。これらの人のいずれかがサービスを失った場合、私たちの製品ラインの成功した開発、私たちの臨床試験の開始と完成、または候補製品または任意の未来の候補製品の商業化を遅延または阻止する可能性がある。
製薬、生物製薬、バイオテクノロジー分野の合格人材に対する競争は非常に激しく、私たちの業界に必要な技能と経験を持つ個人の数が限られているからである。私たちが臨床開発を拡大し、ビジネス活動を開始する際には、より多くの人員を募集する必要があるだろう。私たちは受け入れ可能な条件で良質な人材を吸引し、維持することができず、甚だしきに至っては人材を誘致と維持することができないかもしれない。さらに、もし私たちが競争相手から人員を雇用すれば、私たちは彼らが不当に要求されたり、彼らが独自または他の機密情報を漏らしたり、彼らの元雇用主が彼らの研究成果を持っているという告発を受けるかもしれない。
私たちの候補製品が臨床試験段階に入るにつれて、私たちは私たちの成長と業務の拡大を管理する上で困難に直面するかもしれません。
2024 年 5 月 13 日現在、正社員数は 51 人です。当社の開発 · 商業化計画 · 戦略が進展し、上場企業としての事業を継続するにあたり、経営 · 運営 · 財務などの人材基盤を拡大していくことを期待しています。また、製品開発の経験も限られています。当社の製品候補が前臨床試験や臨床試験に進出するにつれて、開発、規制、製造の能力を拡大したり、これらの能力を当社に提供するために他社と契約する必要があります。将来的には、コラボレーターやパートナー、サプライヤー、その他の組織との関係をさらに管理する必要があると予想しています。当社の事業と将来の成長を管理する能力は、合併による製品と技術を統合し、業務、財務および管理統制、報告システムおよび手順を引き続き改善する必要があります。当社は、経営情報 · 管理システムの改善を効率的かつタイムリーに実施できない場合や、既存のシステム · 管理の欠陥を発見する可能性があります。当社が成長と事業拡大を成功裏に管理できない場合、当社の事業、財務状況、業績および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは現在マーケティング、販売、流通インフラを持っていません。販売とマーケティングインフラを構築したり、この機能を第三者にアウトソーシングしたりするつもりです。この二つの商業化戦略は私たちに大きな危険をもたらす。
私たちは現在マーケティング、販売と流通能力がありません。私たちのすべての候補製品はまだ臨床前あるいは臨床開発段階にあるからです。もし私たちの任意の候補製品が臨床開発を完了して承認された場合、私たちは技術的な専門性と流通を支持する能力を持つ販売とマーケティング組織を構築し、合法的なコンプライアンス方式で私たちの候補製品を商業化するか、あるいはこの機能を第三者にアウトソーシングするつもりだ。私たちが自分の販売やマーケティング能力を確立したり、第三者と手配してこれらのサービスを提供することを決定すれば、リスクに関連します。私たちがマーケティング、販売、または流通で達成した協力合意について、私たちの製品収入は、私たちが直接マーケティングしたり、許可された製品を販売したりするよりも低いかもしれません。パートナーとのこのような協力計画は、私たちの製品の商業化を私たちの統制されていないようにし、私たちのパートナーが私たちの製品に投入される資源の数や時間を制御できない可能性があること、または私たちの協力者がその義務を履行する意志または能力、および私たちの手配下の義務が業務合併または私たちの協力者の業務戦略の重大な変化によって悪影響を受ける可能性があることを含む多くのリスクに直面する可能性がある。
もし私たちが受け入れ可能な条件やこれらの計画を根本的に達成できなければ、私たちはどんな承認された製品も商業化することに成功できないかもしれない。もし私たちがいかなる承認された製品を商業化することに成功できなければ、私たち自身でも、1つ以上の第三者との協力によっても、私たちの将来の製品収入は影響を受け、私たちは重大な追加損失を受ける可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
我々の内部コンピュータシステムまたは私たちの既存または将来の任意のCRO、製造業者、他の請負業者、コンサルタント、または協力者のコンピュータシステムは、障害を生じたり、セキュリティまたはデータプライバシーの漏洩を受けたり、当社の独自および機密データ、従業員データまたは個人データの他の無許可または不正なアクセス、使用または破壊を受ける可能性があり、これは、追加のコスト、重大な責任、私たちの名声を損なう、および私たちの運営が実質的に破壊される可能性があります。
私たちの通常のビジネスプロセスでは、当社または他の当事者によって所有または制御される個人情報(健康情報を含む)、知的財産権、ビジネス秘密、および独自の商業情報を含む独自、機密および敏感な情報を収集し、処理し、格納します。
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セキュリティ対策が実装されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよび我々の現在および未来のCRO、製造業者、他の請負業者、コンサルタント、既存または将来の協力者および他の第三者サービスプロバイダのシステムは、ネットワークセキュリティ攻撃、侵入、意図的または意外なエラーまたはエラー、または他の技術障害を含む様々な方法の被害を受けやすく、コンピュータウイルス、盗難または推定されたアクセスシステム、恐喝ソフトウェア攻撃、サービス拒否攻撃、ネットワーク釣り試行、サービス中断、自然災害、火災、テロ、戦争、および電気通信および電気故障を含む不正アクセス試行を含む。ネットワーク脅威構造の変化に伴い、これらの攻撃の頻度、複雑性、強度は増加しており、検出が難しくなってきている。さらに、不正アクセスまたはシステム破壊のための技術はしばしば変化し、一般に目標に対して起動されるまで識別されるため、これらの技術を予測したり、十分な予防措置を実施することができない可能性がある。私たちはまたセキュリティホールに遭遇する可能性があり、このような抜け穴は長い間発見されないかもしれない。
このような事件が発生し、私たちの運営を中断させたり、個人識別情報や個人身分の健康情報を不正に取得またはアクセスさせたりする場合、候補製品開発計画および私たちの業務運営が実質的な妨害を受ける可能性がありますが、これらに限定されず、私たちの薬物開発計画の中断、私たちの規制承認作業の遅延、規制調査または法執行行動、訴訟、賠償義務、負の宣伝、および財務損失と重大な責任です。さらに、システム障害は、私たちの従業員、独立請負業者、または私たちと協力して、あるいは私たちの仕事を代表する他の人に意外、誤り、または汚職を発生させ、貴重な臨床試験データの紛失、盗難、暴露、または許可されていないアクセスまたは使用を招き、あるいは他の方法で私たちの臨床活動を混乱させ、修復するには高価で時間がかかる可能性がある。連邦、州、および外国政府のいくつかの法律要件は、会社が個人に特定の個人識別情報に関連するセキュリティホールを通知する義務があることを含み、これらの脆弱性は、私たちまたは私たちのサプライヤー、請負業者、または私たちと戦略関係を構築する組織が経験した脆弱性によるものかもしれない。セキュリティホールに関する通知や後続行動は、私たちの名声に影響を与える可能性があり、法的費用と救済費用を含む巨額のコストを発生させる可能性があります。例えば、私たちの候補製品の完了、進行中、または将来の臨床試験に関する臨床試験データの損失は、私たちの規制許可作業を遅延させる可能性があり、損失データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。我々の計算機システムのいかなる破壊も，我々が異なる開発段階の多くのプログラムでデータを失ったり，データの完全性を損なう可能性がある.
適用されるデータ保護法律、プライバシーポリシー、データ保護義務を遵守するためには、リソースをかけて、私たちの業務活動や実践を修正したり、私たちの運営(私たちの開発計画活動を含む)や情報技術を修正したりする必要があるかもしれません。
我々はセキュリティホールを防止するためのセキュリティ対策を実施しているが、私たちまたは私たちのサービスプロバイダ、パートナー、および他の第三者のセキュリティ対策が、すべてのセキュリティホールおよびこのような脆弱性が私たちの業務に及ぼす可能性のある重大な悪影響を効果的に防止することは保証されません。当社のプラットフォーム、システム、ネットワーク、および物理施設に統合された回復システム、セキュリティプロトコル、ネットワーク保護機構、および他のセキュリティ対策は、サービス中断、システム障害、またはデータ損失を防止、検出、および最大限に低減するのに十分ではない可能性があります。
私たちはまた、第三者に依存して私たちの候補製品を生産し、彼らのコンピュータシステムに関連する類似イベントも私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータを紛失したり破損したり、あるいは機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは訴訟や政府調査に直面する可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性があり、私たちは特定の州、連邦、または国際プライバシーとセキュリティ法律に違反することで巨額の罰金または処罰を受ける可能性がある。
私たちの保険証書は、このような中断、故障、またはセキュリティホールによって生じる私たちの潜在的な損失を補償するのに十分ではないかもしれません。しかも、私たちは未来に経済的に合理的な条項でこのような保険を受けないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。さらに、私たちの保険には、私たちに対するすべてのクレームが含まれていない可能性があり、どんな場合でも高い免責額がある可能性があり、訴訟を弁護することは、その是非にかかわらず、費用が高く、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
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私たちまたは私たちが依存している第三者は、地震、野火、または他の自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性と災害復旧計画は、深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれない。
洪水、火災、爆発、地震、極端な天気状況、医療流行病または流行病、電力不足、電気通信故障または他の自然または人為的事故または事件のような計画外の事件は、私たちの施設や私たちの第三者契約製造業者の製造施設を十分に利用できず、特に日常生活において、私たちの財務および運営状況に大きなマイナス影響を与える可能性がある。これらの施設を使用できないとコスト増加、候補製品の開発遅延、私たちの業務運営が中断する可能性があります。地震、野火、またはその他の自然災害は、私たちの運営をさらに混乱させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的で不利な影響を与える可能性がある。もし自然災害、停電、または他の事件が私たちが本社の全部または大部分を使用することを阻止し、私たちの研究施設や私たちの第三者契約製造業者の製造施設のような重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすれば、私たちは難しいかもしれません。場合によっては、かなり長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、これらの施設で事故や事件が発生した場合、保険金額がどんな損害や損失を補うのに十分な保証はできません。もし私たちの工場や私たちの第三者契約メーカーの製造工場が事故や事件あるいは他のどんな理由でも作動できなければ、短い時間であっても、私たちのすべての研究開発と発見計画は損害を受ける可能性があります。どの業務中断も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの業務は国際業務の展開に関連する経済、政治、規制、その他のリスクの影響を受けている。
私たちはアメリカ以外のところで私たちの候補製品のために規制の承認や許可を求めるかもしれない。したがって、必要な承認やライセンスを取得すれば、外国での経営に関連する追加のリスクに直面することが予想されます
私たちの国際業務に関連するこれらのリスクや他のリスクは、収益性ビジネスの能力を実現または維持することに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
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資金不足や世界的な健康懸念による食品·医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の雇用·保持能力を阻害し、新製品やサービスのタイムリーな開発や商業化を阻止したり、これらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止したりする可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAの新製品の審査と承認能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法定、監督と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関への政府の資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。
FDAや他の機関の中断も、新薬が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、近年、2018年や2019年を含め、米国政府は何度も閉店しており、米国食品·医薬品局や米国証券取引委員会などのある規制機関は、キー従業員を休暇させ、キー活動を停止せざるを得ない。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、将来的に政府の閉店は、適切な資本化と事業継続のために、私たちが公開市場に進出し、必要な資本を得る能力に影響を与える可能性がある。
政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAまたは他の規制機関の定期検査、審査または他の規制活動を阻害する場合、FDAまたは他の監督管理機関が私たちの規制提出を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちの第三者への依存に関するリスク
もし私たちがいかなる許可、協力、または他の合意の下での義務を履行できなかった場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求され、私たちの候補製品の開発と保護に必要な知的財産権を失う可能性があり、あるいは再許可を付与するいくつかの権利を失う可能性がある。
私たちはファイザー、Biosion、シカゴ大学とライセンス契約を結び、この合意に基づいて、私たちのいくつかの候補製品に特許と技術許可を付与し、この合意に基づいて未来の候補製品に特許と技術許可を付与した。私たちの現在の許可協定と私たちの協力協定、そして私たちが未来に締結した任意の許可協定または協力協定は、様々な開発、商業化、資金、マイルストーン、印税、勤勉、再許可、保険、特許起訴および強制執行および/または他の義務を私たちに課すことができます。もし私たちがこれらの義務に違反したり、許可された知的財産権を無許可で使用したりすれば、損害賠償金の支払いを要求される可能性があり、許可側は許可を終了する権利がある可能性があり、これは、許可技術がカバーする製品を開発、製造、販売できない、あるいは競争相手が許可技術を得ることができるようにすることができるかもしれない。さらに、私たちの許可者は私たちに許可されていない知的財産権を所有したりコントロールしたりする可能性がありますので、その是非にかかわらず、私たちは私たちが許可者の権利を侵害しているか、または他の方法で侵害しているというクレームを受ける可能性があります。また、将来の製品の販売にどのくらいの印税義務が支払われるかは確定できませんが、金額は大きいかもしれません。私たちの将来の印税義務の金額は、開発や商業化に成功した製品で使用される技術や知的財産権にかかっています(あれば)。したがって、私たちが製品を開発して商業化することに成功しても、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
私たちはすでに第三者と協力して、私たちが開発する可能性のある候補製品の研究、開発、商業化を行っている。私たちは将来的により多くの協力や戦略的同盟を形成したり、より多くの許可手配を達成したりするかもしれない。もしこれらの協力、戦略連合、または他の許可手配のいずれも成功しなければ、私たちはこれらの候補製品の市場潜在力を利用できないかもしれない。
私たちは将来的に戦略的同盟を形成したり、合弁企業や協力を作成したり、第三者と追加の許可手配を達成したりすることができ、これらの手配は、私たちの候補製品と私たちが開発する可能性のある任意の未来の製品の開発と商業化に関する私たちの努力を補完または強化すると信じています。これらの関係のいずれも、非日常的な費用と他の費用を発生させ、私たちの短期的かつ長期的な支出を増加させ、私たちの既存の株主を希釈したり、私たちの管理と業務を混乱させたりする証券を発行することを要求することができるかもしれない。
また、適切な戦略的パートナーを探す上で激しい競争に直面しており、このような取引の交渉過程は時間がかかり複雑で、コストも高い。また、私たちの候補製品のための戦略的パートナーシップまたは他の代替手配を確立する努力は成功しないかもしれない。なぜなら、彼らは協力努力の開発段階が早すぎると考えられるかもしれないので、第三者は私たちの候補製品が安全性、有効性、純度、有効性を示し、市場の承認を得るために必要な潜在力を持っているとは思わないかもしれない。さらに、我々の既存のパートナーは、腫瘍療法を開発した他の会社との買収または協力を決定する可能性があり、これは、私たちの業務の将来性、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
また、追加的なコラボレーション契約や戦略的パートナーシップを締結したり、製品候補のライセンスを取得したりした場合、既存の事業や企業文化にうまく統合できない場合、これらの取引の利益を実現できない可能性があり、スケジュールを遅らせたり、事業の見通し、財務状況および業績に悪影響を及ぼす可能性があります。また、戦略的取引またはライセンスの後に、そもそも取引への参入を正当化する収益または特定の純利益を達成するかどうかは確信できません。当社の製品候補に関連する新たなコラボレーションまたは戦略的パートナーシップ契約の締結が遅れた場合、特定の地域における特定の適応症における製品候補の開発および商業化を遅らせ、当社の事業見通し、財務状態および業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは私たちの候補製品を生産するために第三者に依存する。第三者製造業者は、許容可能な原材料または候補製品を生産することができなかったか、またはFDAまたはこれに関連する同様の外国規制機関の許可を得ることができず、臨床試験の開始または完了、規制許可または承認を得るか、または承認された製品を商業化する能力を遅延または弱める可能性がある。
私たちは第三者契約メーカーに依存して私たちの臨床前試験製品の供給と臨床製品の供給を生産し、もし私たちが私たちの候補製品を販売する許可を得たら、私たちはこれらのメーカーに商業供給を提供することに依存します。私たちはこのような供給品を生産する製造施設を持ったり経営したりしない。私たちは私たちの臨床前と臨床開発製品の供給が制限されないこと、中断されないこと、あるいは品質が満足できること、あるいはインフレ圧力によるのか、その他の原因によるか、受け入れ可能な価格で供給を続けることを保証することができない。特に、私たちのどのメーカーのどの交換にも多大な努力と費用が必要となる可能性があります。合格した交換数が限られている可能性があるので、完成するのに時間がかかるかもしれません。
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候補製品の製造過程はFDAと外国規制機関の審査を受けなければならない。サプライヤーと製造業者は、適用された製造要求を満たし、cGMPのような規制基準に適合するために、監督機関の要求された厳格な施設とプロセス検証テストを受けなければならない。もし私たちのどの製造業者もこのような要求を遵守できなかった場合、または品質、時間、または他の側面での私たちの義務を履行できなかった場合、または私たちの部品や他の材料の供給が他の理由で限られたり中断されたりした場合、私たちは自分で材料を製造することを余儀なくされるかもしれませんが、私たちは現在能力や資源を持っていない、あるいは他方と合意している場合、私たちは合理的な条項でそうすることができないかもしれません。場合によっては、我々の候補製品を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、元の製造業者固有または独自である可能性があり、私たちは、そのようなスキルまたは技術を別の第三者に譲渡することが困難である可能性があり、実行可能な代替案が存在しない可能性がある。これらの要素は、私たちの製造業者への依存を増加させ、あるいは他の第三者が私たちの候補製品を生産するために、その製造業者のライセンスを取得することを要求するだろう。もし私たちが何らかの理由でメーカーの交換を要求された場合、新しいメーカーの施設とプログラムが品質基準とすべての適用された法規とガイドラインに適合しているかどうかを確認するように要求されます。新メーカーの検証に関する遅延は、タイムリーまたは予算内で候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが任意の候補製品の規制許可を得たら、私たちは引き続き第三者メーカーに依存すると予想される。私たちが第三者とすでにまたは将来製造手配を達成した範囲内で、私たちはこれらの第三者に依存して、品質管理と保証に関する要求を含む契約と監督管理の要求に適合する方法でその義務を適時に履行する。もし私たちが候補製品の第三者製造を獲得したり維持したり、商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちは候補製品の開発と商業化に成功できないかもしれない。私たちまたは第三者が私たちの製造要件を実行し、cGMPまたは同様の海外要件を遵守できなかった場合、様々な態様で私たちのビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります
私たちは第三者CDMOとの合意を確立できないかもしれないし、許容可能な条項でそうすることができないかもしれない。CDMOと合意できても、それらに依存することは追加的なリスクをもたらす
私たちの候補製品は限られた技術移転協定しかありません。これらの手配は商業供給には適用されません。場合によっては、臨床供給にも適用されません。私たちは注文を購入した上で多くの重要な材料を得た。したがって、私たちは私たちの候補製品と他の材料に対する長期的な約束計画を持っていない。もし私たちが任意の候補製品のマーケティング許可を得たら、第三者と商業生産協定を確立する必要があるだろう。
我々が保持しているCDMOはcGMP法規や米国以外の類似した法規要件を遵守できない可能性がある。私たちまたは私たちのCDMOが適用された法規を遵守できなかったことは、臨床抑留、罰金、禁止、民事処罰、遅延、一時停止または許可証の取り消し、ライセンスの取り消し、候補製品または製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、刑事起訴を含む私たちへの制裁をもたらす可能性があり、いずれも私たちの製品供給に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの契約製造業者が私たちの候補製品を生産するための施設は、FDAまたはEU加盟国がEMAと調整して承認しなければなりません。検査は、私たちがFDAに私たちのBLAを提出するか、またはEMAに私たちのマーケティング許可申請を提出した後に行われます。私たちは私たちの契約製造パートナーの製造過程のすべての側面を完全にコントロールできず、cGMP製造規定を遵守することに依存している。第三者メーカーは、cGMP法規や米国以外の類似した法規要件を遵守できない可能性がある。私たちの契約メーカーが私たちの規格やFDAなどの外国規制機関の厳格な規制要件に適合した材料を生産することに成功しなければ、彼らはその製造施設のマーケティング許可を確保および/または維持することができないだろう。しかも、私たちの契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを完全にコントロールすることはできません。FDA、EU加盟国、EMAまたは他の同様の規制機関が、これらの施設が私たちの候補製品を生産するために承認していない場合、または彼らが将来そのような許可を撤回した場合、私たちは承認または許可が得られれば、私たちが開発、販売許可、または候補製品をマーケティングする能力に深刻な影響を与えるかもしれない。
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私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規を遵守できないことは、罰金、禁止、民事処罰、遅延、一時停止または許可証の取り消し、ライセンスの取り消し、製品または候補製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、刑事起訴を含む制裁を加える可能性があり、いずれも候補製品の供給に重大な悪影響を与え、私たちの業務と運営結果を損なう可能性があります。私たちの候補製品と私たちが開発する可能性のあるどの製品も他の候補製品や製品と適切な製造施設を競争する可能性があります。したがって、私たちはこのような施設を優先的に使用することができないかもしれないし、全く使用できないかもしれない。CGMP法規の下で運営されているメーカーの数は限られており、私たちのために製品を製造する能力があるかもしれない。
私たちの既存または未来の製造業者のどんな性能障害も、臨床開発またはマーケティング許可を延期する可能性があります。私たちは現在大量の麻薬物質のための余分な供給や二番目の供給源の手配を提供していない。もし私たちの現在のCDMOがプロトコル通りに実行できなければ、私たちはこれらのメーカーの交換を要求されるかもしれない。いくつかの潜在的な代替メーカーが私たちの候補製品を生産できると考えているにもかかわらず、任意のそのような代替製造業者を決定し、同定したり、任意の代替製造業者と合意することができる場合には、追加のコストおよび遅延が生じる可能性がある。
私たちの現在と期待されている未来は、私たちの候補製品や製品を生産することに依存して、私たちの将来の利益率と、マーケティング許可をタイムリーかつ競争力的に獲得する製品の商業化能力に悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちの候補製品の一部の生産は中国で第三者メーカーを通じて行われています。これらのメーカーの運営に重大な中断が生じた場合、私たちの業務、財務状況、運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
現在、当社は第三者に製造業務を委託しており、中国を含む世界中で多くの製品候補を第三者に製造しています。生産の中断、または当社のニーズを満たす十分な量を生産できないメーカーは、当社の日々の事業運営および製品候補の開発を継続する能力を損なう可能性があります。外国の CDMO は、提案されている BIOSECURE 法、制裁、貿易制限およびその他の外国の規制要件を含む米国の法律の対象となる可能性があります。これにより、当社が利用可能な材料のコストを増加させたり、供給を減少させたり、そのような材料の調達または供給を遅らせたり、当社の製品候補の製造能力に悪影響を及ぼす可能性があります。これらの事項は、当社の事業及び業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。臨床試験で使用された当社の製品候補に関する製造ロットのリコールまたは同様の措置は、試験を遅らせたり、試験データの完全性および将来の規制申請における潜在的な使用を損なう可能性があります。
私たちのCDMOは、私たちの候補製品の開発を遅延または阻止し、承認された製品を商業化するのに十分な品質と数量で私たちの候補製品の生産を拡大することに成功できないかもしれない。
私たちの候補製品の臨床試験を行うためには、それらを大量に生産する必要がある。拡張活動中に品質の問題が発生する可能性がある。限られた数のCDMOへの依存、薬物製造の複雑さ、製造過程の拡大の難しさは、臨床試験、監督提出、必要な許可の遅延、あるいは私たちの候補製品の商業化を招く可能性があり、私たちはより高いコストを発生させ、私たちの候補製品の商業化に成功することを阻止する。さらに、我々のCDMOが必要な商業品質および数量の材料を商業的に合理的な価格でタイムリーに提供できず、実質的に同じコストでタイムリーに生産できる1つ以上の代替CDMOを確保できない場合、候補製品の試験および臨床試験は延期または不可能になる可能性があり、任意の最終製品の規制許可または商業発表が遅延または入手できない可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
もし私たちが十分な原材料と中間材料をタイムリーに得ることができなければ、あるいは他の製造や供給困難に遭遇した場合、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。
私たちのいくつかの候補製品の生産は十分な量の原材料と中間材料をタイムリーに渡さなければならない。私たちは供給の連続性を確保するためにサプライヤーと密接に協力しているが、このような努力が常に成功することは保証されない。また、私たちの原材料と中間材料の供給源を多様化するために努力していますが、場合によっては単一サプライヤーから原材料と中間材料を取得します。独占的なサプライヤー関係に依存した場合、代替供給源が存在すると信じているが、特定の材料のための追加または代替源を迅速に確立できる保証はない。供給の減少や中断、およびそのような供給の代替源を開発できないことは、タイムリーまたは費用対効果のある方法で私たちの候補製品を生産する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者に依存して臨床試験を行う予定であるが，これらの第三者の表現は締め切りまでに完了できないことを含めて満足できない可能性がある。
第三者CROによる候補生物製品の臨床試験を行う。私たちは現在独立してどんな臨床試験も行うつもりはない。これらのCROとのプロトコルは、彼らが履行できなかった理由を含む様々な理由で終了する可能性がある。必要であれば、代替手配に参加することは、私たちの製品開発活動を大幅に延期する可能性があります。
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我々のこれらのCROに対する研究や開発活動への依存は，これらの活動に対する我々の制御を減少させるが，我々の責任を軽減することはない.例えば，われわれの個々の臨床試験が適用されるINDにおける一般的な研究計画や案に沿って行われることを確保していきたい。さらに、FDAは、データおよび報告の結果が信頼性および正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性、および機密性を保護するために、臨床試験結果を進行、記録、および報告する基準を遵守することを要求する。
もしこれらのCROが法規の要求または私たちが規定した規程に従って契約責任を成功裏に履行し、予想された期限内に私たちの臨床試験を完了したり、私たちの臨床試験を行うことができなければ、私たちは私たちの候補製品のマーケティング許可証の取得を得ることができないか、遅延する可能性があり、候補製品を商業化する努力を成功させることができないか、遅延する可能性がある。
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私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが候補製品のために特許保護を獲得して維持することができない場合、または取得された特許保護範囲が十分に広くない場合、または私たちの特許が十分な時間で私たちの候補製品を保護するのに十分でない場合、または私たちの独自技術のために十分な保護を受けることができない場合、私たちは私たちの市場で効果的に競争することができないかもしれない。
私たちは、特許、ノウハウ、商業秘密保護、および秘密保護協定の組み合わせによって、私たちの候補製品および発見計画に関連する知的財産権を保護します。私たちの成功は、私たちが現在および任意の未来の候補製品に対する特許保護を獲得し、維持する能力に大きく依存している。私たちは、現在および将来の製品候補および発見計画に関する特許出願の米国および海外での許可および提出を含む、私たちの独自の地位の保護を求めています。特許起訴過程は高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストでまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。私たちはまた、ビジネス秘密、技術ノウハウ、持続的な技術革新に依存して、私たちの独自と知的財産権の地位を発展させ、維持することができます。
私たちは、それらの物質組成および疾患の治療におけるこれらの候補製品の使用のための知的財産権の地位の確立に努力するために、私たちの候補製品のための特許出願を許可して提出する。私たちの知的財産権には、私たちが所有する特許と特許出願、そして私たちが許可している特許と特許出願が含まれている。例えば、ファイザーおよびBiosionとのライセンス契約は、私たちの候補製品に関連するいくつかの特許および特許出願の独占的権利を付与します。
私たちまたは私たちの許可者は、私たちが製品を販売する可能性のあるすべての国または地域で私たちの候補製品のために特許保護を求めたり維持したりしていません。承認されれば、将来的にもこれらの保護を求めたり維持したりすることはありません。さらに、私たちは、私たちの任意の係属中の特許出願が発行されるか、または発行された場合、それらが私たちに有利な形で発表されるかどうかを決定することはできない。米国特許商標局またはUSPTO、国際特許庁または司法機関は、私たちの特許出願に基づいて提出された特許請求を否定または大幅に縮小する可能性があり、私たちが発行した特許は、成功的に挑戦される可能性があり、設計される可能性があり、または私たちの商業製品の保護のために十分な範囲がない可能性がある。
特許保護を受ける前に、私たちの研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性があります。さらに、特許訴訟は長いプロセスであり、その間、米国特許商標局が最初に審査を提出した特許請求の範囲は、発行時に大幅に縮小されるか、または全く発表されない可能性がある。我々が発行した特許または特許出願の請求項は、発行時に現在または将来の候補製品を含まない可能性があり、またはこれらの特許がカバー範囲を提供しても、得られたカバー範囲はいかなる競争優位性も提供しない可能性がある。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その声明は、現在または将来米国または他の国/地域における任意の候補製品をカバーしている。我々の特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術が発見されていることは保証されず、これらの技術は、特許を無効にするか、または係属中の特許出願から特許が発行されることを阻止する可能性がある。特許が確実に発行されても、これらの特許が現在または任意の未来の候補製品をカバーしていても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、そのような特許が縮小され、無効にされ、または実行できない可能性がある。これらの特許または私たちが所有または許可してくれた任意の他の特許に対する成功的な反対は、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化に必要な権利を奪う可能性がある。また、規制許可や承認に遅れが生じた場合、特許保護の下で候補製品を販売できる期間が短縮される可能性があります。
もし私たちが私たちの候補製品や発見計画に関連する特許出願を持っているか許可していない場合、それらの保護の広さや強度が脅かされている場合、またはそれらが私たちの現在または任意の未来の候補製品に意味のある排他性を提供できなければ、会社が私たちと協力して候補製品や未来の薬剤を開発し、商業化することを阻止し、私たちの将来の薬物商業化の能力を脅かすかもしれない。どんなそのような結果も私たちの業務に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの知的財産権を保護しないかもしれない。例えば，欧州特許法は米国法よりも人体治療法に対する特許性制限が多い。さらに、他の当事者は、我々の技術に関連しているか、または我々の技術と競合する可能性のある技術を開発しているか、または特許出願を提出している可能性があるか、または特許を受信しているか、または受信している可能性があり、これらの発明が我々の特許出願または発行された特許で主張されている発明と重複または衝突している可能性があると主張しており、これらの発明に依存して市場における我々の製品の排他性を確立することができる。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見に遅れており、米国と他の司法管轄区の特許出願は通常、申請18ヶ月後に発表され、時には全く発表されないこともある。したがって、私たちは、私たちが所有または許可している特許または出願中の特許出願において最初に要求された発明であるか、またはそのような発明のための最初の特許保護であるかを正確に知ることができない。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちの未解決および未来の特許出願は、私たちの技術または薬物の全部または一部を保護するために、または他社が競争相手の技術および薬物を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。
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私たちの係属中の特許出願では、第三者が既存技術を米国特許商標局または他の特許庁に提出する必要があるかもしれない。このような提出は、私たちに任意の係属中の特許出願を付与することを阻止するか、または狭い権利要件を有する特許の付与をもたらす可能性があり、これは、他人が同様または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限する可能性がある。特許の発行は，その発明性，範囲，有効性または実行可能性に対して決定的ではなく，我々が所有し許可している特許権は，米国や海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。例えば、私たちは、反対、派生、再審査、当事者間の審査、認可後の審査に参加するか、または私たちの特許権または他の人の特許権の介入手続きに挑戦することができます。このような訴訟または訴訟において不利な裁決を下すことは、私たちの特許主張の範囲を縮小し、私たちの特許権の全部または一部が無効または強制的に実行できない、または私たちの技術および製品の特許保護期間を制限し、第三者が私たちの技術または製品を商業化し、私たちに支払うことなく直接私たちと競争することを可能にしたり、第三者の特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができなくなる可能性がある。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または任意の未来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
しかも、特許の寿命は限られている。米国では、特許は通常、非臨時特許出願の最初の提出日から20年後に満了する。様々な延期があるかもしれない；しかし、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。もし私たちが現在または未来の候補製品に特許保護がない場合、私たちはそのような製品からの模倣および/または生物学的に類似したバージョンの競争に直面するかもしれない。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが所有し許可している特許権は、他の人が私たちと似ているか、同じ薬物を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
私たちの特許権が挑戦されなくても、私たちが発行した特許と私たちの未解決の特許出願(発行された場合)は、私たちの特許主張をめぐる競争相手の設計を阻止し、類似または代替技術または製品を非侵害的に開発することによって、私たちの所有する特許権を回避することができます。例えば、第三者は、我々の1つまたは複数の候補製品と同様の利点を提供する競争力のある製品を開発することができるが、製品は、我々の特許保護範囲内ではなく、異なる構成を有する。候補製品に対して提供される特許権保護が十分に広くなく、そのような競争を阻害するのに不十分である場合、または候補製品または任意の未来の製品候補製品に対して提供される特許権保護の広さ、強度または期限(任意の拡張または調整を含む)が成功的に挑戦された場合、候補製品を商業化することに成功した能力が負の影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうことになる。また、臨床試験で遅延に遭遇すれば、私たちの候補製品または将来特許保護された任意の候補製品を販売することができる時間は短縮されるだろう。
私たちの特許権を獲得し、維持することは、政府特許機関が提出した様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。さらに、私たちが所有および許可している特許および/または出願、ならびに私たちが将来所有または許可する可能性のある任意の特許権の有効期間内に、米国特許商標局および米国以外の様々な政府特許機関に定期維持費、継続費、年会費、および特許および/または特許出願に関する様々な他の政府費用を支払わなければならない。私たちは内部職員たち、サービス提供者、そして私たちの許可者たちにこのような費用を支払うことに依存している。米国特許商標局および様々な非米国政府特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちは私たちの遵守を助けるために内部従業員、名声の良い法律事務所、他の専門家を雇用し、私たちの許可を得た知的財産権に関するこれらの要求を遵守するために必要な行動をとることにも依存している。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある規定を遵守しないイベントは、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化されず、正式な文書を提出することができなかったことを含むが、これらに限定されない。もし私たちまたは私たちの許可者が私たちの製品や技術をカバーする特許および特許出願を維持できなかった場合、私たちは競争相手が私たちの候補製品と同じまたは似た製品を販売することを阻止できないかもしれません。これは私たちの業務に大きな悪影響を与えます。多くの場合、不注意は、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法によって救済することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効される可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、潜在的な競争相手が市場に参入する可能性があり、この場合は私たちの業務を損なう可能性がある。
また、適用された特許期間の延長又は調整を申請できなかった場合又は成功しなかった場合には、付与された特許権を実行するためにより限られた時間を有することになる。また，我々が特許訴訟と我々に付与された特許権の維持を担当していれば，上記のいずれも適用される特許所有者に責任を負わせることが可能である.
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特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
PYX-201およびPYX-106などの新製品候補製品の開発、テスト、および監督審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちはアメリカで特許期間の延長を求めたいと思っていますが、もしあれば、特許権を所有または取得する他の国/地域でも特許期間の延長を求めます。米国では、1984年の“薬品価格競争と特許期限回復法”は、特許が許可された日から14年以内に強制的に実行できないことを条件として、特許が正常満了後最大5年間延長されることが許可されており、これは承認された適応(または延長期間内に承認された任意の他の適応)に限定される。しかし、適用当局は、米国のFDAおよびUSPTO、および他の国/地域の任意の同等の規制機関を含み、このような延期が利用可能かどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否するか、または私たちが要求したよりも限られた延期を承認する可能性がある。このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は私たちの臨床と臨床前データを参考にすることで、私たちの開発と臨床試験への投資を利用し、他の場合よりも早く彼らの薬物を発売することができるかもしれない。
知的財産権は私たちの業務が直面しているすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できない可能性がある。以下の例は例示的である
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第三者は私たちが彼らの知的財産権を侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確定であり、私たちの業務成功にマイナスの影響を与える可能性がある。
私たちのビジネスの成功は、私たちの現在および任意の未来の候補製品を開発、製造、マーケティング、販売し、第三者の独自の権利および知的財産権を侵害することなく、私たちの独自の技術を使用するために、私たちの能力と、私たちが協力する可能性のある他の人の能力にある程度依存します。バイオテクノロジーと製薬業界の特徴は特許と他の知的財産権に関する訴訟が広くて複雑だということだ。私たちは将来、妨害手続き、許可後の審査、USPTOへの当事者間審査を含む、私たちの現在および任意の未来の候補製品や技術の知的財産権に関連する対抗手続きや訴訟に参加または脅かされる可能性があります。さらに、CD 40およびFcドメインを含む抗体の工程と、Siglec-15を発現する方法を含む癌を治療する方法とを含む第三者特許および特許出願があり、これらの特許は、それぞれPYX-107およびPYX-106を含む我々の候補製品をカバーする方法として解釈される可能性がある。これらの特許を制御する第三者は、PYX−107およびPYX−106を含む我々の候補製品を主張し、これらの特許を侵害する可能性がある。私たちに侵害、流用、または他の知的財産権のクレームを出した当事者は、禁止令または他の衡平法の救済を受ける可能性があり、これは、私たちの1つまたは複数の候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務における経営陣と従業員資源を大量に分流させる。第三者は、既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて、その是非曲直にかかわらず、侵害請求を私たちに提起するかもしれない。第三者が彼らの特許権を強制的または他の方法で主張するために私たちと訴訟を行うことを選択する可能性があるリスクがある。このような主張に法的根拠がないと考えても、管轄権のある裁判所は、これらの第三者特許が有効で、強制的かつ侵害されていると判断する可能性があり、これは、現在および将来の候補製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。連邦裁判所でこのような米国特許の有効性に挑戦することに成功するためには，有効性推定を克服する必要がある。この負担が重いため，このような米国特許主張の無効について明確で納得できる証拠を提出することが求められているため，管轄権のある裁判所がこのような米国特許の主張の無効を宣言する保証はない.さらに、私たちの技術分野に大量の特許があることを考慮して、私たちは私たちが既存の特許を侵害していないか、あるいは私たちが将来付与される可能性のある特許を侵害しないと確信できない。他の会社および研究機関はすでに提出されており、将来的に抗体または抗体-薬物結合体およびその治療用途に関連する特許出願を提出することが可能である。その中のいくつかの特許出願は許可または発行されており、他のいくつかは未来に発行される可能性がある。将来的に訴訟を開始し、これらまたは他の特許の有効性に挑戦することを決定する可能性があるが、私たちは成功しない可能性があり、米国および海外の裁判所または特許庁は、このような特許の有効性を維持することができる。さらに、特許出願は、発行されるまでに長年の時間を要する可能性があり、提出後18ヶ月以上秘密にされている可能性があり、未解決の特許声明は発行前に修正することができるので、処理されている出願が、私たちの候補製品の製造、使用、または販売によって発行された特許を侵害する可能性がある可能性がある。いつ提出されても、私たちは関連する第三者特許または特許出願を識別できないかもしれないし、第三者特許が無効であるか、または私たちの候補製品や活動によって侵害されていないと誤って結論を出す可能性がある。もし特許保有者が私たちの候補製品がその特許を侵害したと思っていれば、私たちの技術が特許保護を受けても、特許所有者は私たちを起訴することができる。また、私たちは非執行実体の特許侵害請求に直面する可能性があり、これらの実体は関連する薬品収入がないため、私たち自身の特許の組み合わせは彼らに抑止力がないかもしれない。特許侵害訴訟が脅かされたり、私たちに訴訟が提起されたりすると、実際または脅威訴訟の標的となる候補療法または製品の研究、開発、製造、または販売を停止または延期させることを余儀なくされる可能性がある。
第三者の効果的かつ強制的に実行可能な知的財産権の侵害が発見された場合、候補製品(S)および技術の開発、製造、およびマーケティングを継続するために、第三者からライセンスを取得することを要求される可能性がある。このような許可に基づいて、私たちは様々な種類の費用、マイルストーン、印税、あるいは他の金額を支払うことを要求される可能性が高い。しかも、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。訴訟で勝訴した側が私たちに許可を提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があり、このような許可は商業的に合理的な条項に適合しない可能性がある。
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第三者知的財産権の許可または取得は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または取得戦略をとることも可能である。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資を適切なリターンを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得することができないかもしれないし、全くできないかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができない場合、私たちは関連するプログラムや候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれません(S)、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。また，我々が許可を得ることができても，我々の競争相手や他の第三者が我々に許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性があり，大量の許可と印税を支払う必要があるかもしれない.私たちは裁判所の命令、開発、製造、商業化侵害技術または候補製品の開発を中止することを強要されるかもしれない。さらに、私たちが特許や他の知的財産権を故意に侵害していることが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われる可能性がある。私たちは協力者や請負業者のこのようなクレームを賠償するように要求されるかもしれない。権利侵害の発見は、私たちが現在または任意の未来の候補製品を製造して商業化することを阻止するか、または私たちに業務運営の一部または全部を停止させる可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に類似した負の影響を与える可能性があります。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、またはコンサルタントが、彼らの現在または前任雇用主たちのいわゆる商業機密を誤って使用または開示したと主張するか、または私たち自身の知的財産権を持っていると主張するかもしれない。
私たちの一部の従業員、コンサルタント、またはコンサルタントは、現在または以前、私たちの競争相手または潜在的な競争相手を含む大学または他のバイオテクノロジーまたは製薬会社に雇われている。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、これらの個人が、そのような個人の現職または前任雇用主の知的財産権(商業秘密または他の固有情報を含む)を使用または開示することによって告発される可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
さらに、私たちは将来、私たちの特許または特許出願の所有権を主張する元従業員やコンサルタントのクレームを受けるかもしれません。これは、彼らが私たちを代表して仕事をしている結果です。私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が、このような知的財産権を私たちに譲渡する協定に署名することを要求しているにもかかわらず、私たちは実際に私たちが自分の知的財産権を構想したり開発したりするすべての側とこのような合意を実行することができない可能性があり、このような当事者との合意が潜在的な挑戦に直面したときに維持または違反されないかどうかを決定することはできず、これらの挑戦に対して十分な救済措置がないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。
知的財産権許可は複雑な法律、商業、そして科学的な問題に関する私たちの業務に重要だ。もし私たちがシカゴ大学、ファイザー社、Biosionライセンス契約、または任意の他の合意に違反した場合、これらの合意に基づいて、私たちは私たちの候補製品をカバーする知的財産権を獲得または獲得し、関連する候補製品の開発と商業化を継続する能力を失う可能性がある(S)。
知的財産権の許可は、私たちの業務と私たちの現在と未来の候補製品に重要であり、私たちは今後もこのような合意をより多く締結することが予想される。
特に、PYX−201をカバーする知的財産権はファイザーから許可されており、我々の候補製品PYX−106をカバーする知的財産権はBiosionから許可されている。
私たちが2022年10月6日にファイザー社と改正され、再説明されたさらなる改訂されたライセンス協定、またはさらに改正されたBiosionライセンス契約を含む当社の任意のライセンス内合意の義務を履行できない場合、ライセンス者はライセンス契約を終了することができます。もし私たちの材料許可プロトコルのうちの1つが終了すれば、私たちはそのライセンスプロトコルに含まれる候補製品(S)の開発と商業化を継続する権利を失うだろう。私たちは私たちが得ることができるすべての権利と救済措置を行使することを望んでいますが、私たちは私たちの任意の違反を是正することを求め、他の方法で許可内の合意の下で私たちの権利を維持することを求めていますが、私たちはタイムリーに、許容可能な費用で、あるいはそれを根本的にすることができないかもしれません。
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私たちは私たちの特許、ライセンシーの特許、または私たちの他の知的財産権を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれません。これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれません。
競争相手は私たちの特許、私たちの許可側の特許、または私たちの他の知的財産権を侵害または他の方法で侵害する可能性がある。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは高価で時間がかかる可能性があり、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させることを含む、私たちのコア業務から大量の資源を分流することができる法的請求を要求される可能性がある。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちまたは私たちのライセンシーの特許が無効であるか、または強制的に実行できないと判断することができ、または、私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続における不利な結果は、私たちが所有または許可している1つまたは複数の特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させ、私たちの所有または許可された特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性がある。第三者へのクレームは、私たちの特許権が無効または強制的に実行できないと主張するような第三者からの反クレームを引き起こす可能性もあります。米国の特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、実施できない、または法定テーマの欠如を含む、いくつかの法定要求のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する人が起訴期間中に米国特許商標局に重要な情報を隠蔽したり，重大な誤解を持つ声明をしたりしたからであろう.第三者はまた、一方的な再審、当事者間の再審または付与後の再審、または米国国外での反対または同様の手続が、訴訟と同時に行われ、さらには訴訟の範囲外で行われるように、付与後の手続において米国特許商標局に同様の有効性要件を提出することもできる。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。私たちは無効な以前の技術がないかないかを確認することはできないが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知らない。私たちが許可した特許および特許出願については、第三者の挑戦を防ぐために、限られた権利またはいかなる許可特許の弁護に参加する権利もないかもしれない。もし被告が無効または強制不可能な法的主張に勝った場合、私たちは少なくとも部分的、さらにはすべて、私たちの現在または未来の候補製品の任意の未来の特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は私たちの業務を損なうかもしれない。
私たちは、特に米国のようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれない国では、私たちの知的財産権の盗用を単独でまたは許可者と一緒に防ぐことができないかもしれない。私たちの知的財産権を強制的に執行する訴訟や他の手続きは失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思ったら、私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。したがって、私たちは努力したにもかかわらず、私たちは第三者が私たちの知的財産権を侵害したり、流用したり、私たちの知的財産権に成功したりすることを防ぐことができないかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
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米国特許法または他の国または管轄区域特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、現在および任意の将来の候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
米国は最近、広範囲な特許改革立法を公布し、実施した。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、新しい特許を取得したり、私たちが所有している、許可されている、または将来獲得可能な特許を強制的に執行する能力を弱める可能性がある。同様に、他の国または管轄区域の特許法および法規の変化、それらを実行する政府機関の変化、または関連政府当局が特許法律または法規を実行する方法の変化は、私たちが新たな特許を取得したり、私たちが所有しているか、または将来獲得可能な特許を実行する能力を弱める可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれないが、これは私たちの業務に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
世界のすべての国で私たちの現在と未来の候補製品をカバーする特許は、私たちの現在と未来の候補品をカバーする特許を申請、起訴、保護するのは目を引くほど高いだろう。競争相手は、私たちまたは私たちの許可者が特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、また、私たちは特許保護を受ける可能性がありますが、特許執行力はアメリカの地域に比べて侵害製品を輸出することができます。これらの製品は、私たちが発行できるかもしれない特許を発行していない司法管轄区域で私たちの製品と競争することができるかもしれません。将来のいかなる特許主張や他の知的財産権も、それらの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちの候補製品のために特許や商標保護を求めるほか、特許を取得していないノウハウ、技術、その他の独自の情報を含む商業秘密に依存して、私たちの競争地位を維持することも可能です。私たちは、従業員、会社協力者、外部科学協力者、契約製造業者、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者のような、これらの秘密にアクセスする権利のある当事者と秘密協定を締結することによって、私たちのビジネス秘密を保護することを求めています。私たちはまた私たちの従業員、コンサルタント、コンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結します。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性がある。私たちの知的財産権の無許可使用と開示を規制することは困難であり、私たちは私たちの知的財産権を保護するために私たちが取った手順が有効かどうかも分からない。しかも、私たちはこのような違反のすべてについて十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。
また，我々の競争相手は，我々のビジネス秘密に相当する知識，方法，ノウハウを自主的に開発する可能性がある.競争相手は私たちの製品を購入し、特許保護のない技術を開発する際に得られた競争優位性の一部または全部をコピーすることができる。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの競争地位は損なわれるだろう。
我々はまた，我々のオフィスの実体セキュリティと我々の情報技術システムの実体と電子セキュリティを維持することで，我々のデータや他の機密情報の完全性とセキュリティの維持に努めている.我々はこれらの個人，組織，システムに自信があるが，プロトコルやセキュリティ措置が違反される可能性があり，機密情報の漏洩や流用行為を検出し，一方が機密情報を不正に開示したり流用したりすることは困難であり，高価で時間がかかり，結果的には予測できない.しかも、私たちはどんな違反についても十分な救済措置を得ることができないかもしれない。さらに、私たちの機密情報は競争相手に知られたり、独立して発見される可能性があり、この場合、私たちは彼らや彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。
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第三者に依存して私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密または私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。
私たちは第三者に依存しているので、私たちが現在および任意の未来の候補製品を発見、開発、製造、または商業化するのを助けてくれるから、あるいは私たちが第三者と協力して現在または任意の未来の候補製品を開発、製造、商業化する場合、私たちは時々彼らとビジネス秘密を共有しなければならない。共同研究開発計画を行うことも可能であり、研究開発パートナーシップや同様の合意の条項に基づいてビジネス秘密を共有することが求められるかもしれない。独自の情報の研究または開示を開始する前に、当社のコンサルタント、従業員、第三者請負業者およびコンサルタントと秘密協定、材料譲渡協定、コンサルティング協定、または他の同様の合意を締結することによって、当社のノウハウを部分的に保護することを求めています。これらの協定は、一般に、私たちの商業秘密を含む、第三者が私たちの機密情報を使用または開示する権利を制限する。第三者と協力する際に契約条項が採用されているにもかかわらず、商業秘密および他の機密情報を共有する必要は、そのような商業秘密が私たちの競争相手に知られ、無意識に他の人の技術に組み込まれているか、またはこれらの合意に違反した場合に開示または使用されるリスクを増加させる。私たちの独自の地位が私たちのノウハウおよびビジネス秘密にある程度基づいていることを考慮すると、競争相手は、私たちのビジネス秘密または他の許可されていない使用または開示が、私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があることを発見します。
さらに、これらの合意は、通常、私たちのコンサルタント、従業員、第三者請負業者、およびコンサルタントが、私たちのビジネス秘密に関連する可能性のあるデータを発行する能力を制限します。私たちは私たちのビジネス秘密を保護しようと努力しているにもかかわらず、私たちはこれらの合意の当事者が私たちの技術的ノウハウや他の商業秘密を不正に開示したり、使用したりすることを防ぐことができないかもしれない。さらに、私たちは私たちが可能であるか、または私たちの機密情報またはノウハウおよびプロセスに接触したすべての当事者とそのような合意に到達したことを保証することができない。許可されていない使用と開示を監視することは困難であり、私たちはまた私たちのノウハウを保護するために私たちが取った段階が有効かどうか分からない。これらの合意当事者である任意の協力者、科学コンサルタント、従業員、請負業者、およびコンサルタントがこれらの合意に違反または違反する任意の条項であれば、このような違反または違反に対応するための十分な救済措置がない可能性があり、したがって、私たちの商業機密を失う可能性がある。さらに、私たちのパートナー、協力者、または他の人が私たちに許可または開示した機密情報が意図的に漏洩されたり、違反されたり、違反された場合、私たちはその機密情報の所有者に責任を負うかもしれない。特許訴訟のように、第三者に不正または不法取得を強要し、私たちの商業秘密を使用することは高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、アメリカ以外の裁判所は商業機密を保護することをあまり望まないこともある。
私たちが獲得する可能性のあるどの商標も侵害されたり、成功的に挑戦されたりして、私たちの業務に損害を与える可能性があります。
私たちは商標に依存して、私たちが発売を許可された候補製品を私たちの競争相手の製品と区別したい。私たちはまだ私たちの候補製品のために商標を選択していないし、私たちの現在または未来の候補製品のための登録商標を申請する過程も始まっていない。私たちが商標を選択して登録を申請すると、私たちの商標申請は承認されないかもしれない。第三者は私たちの商標申請に反対したり、他の方法で商標の使用に挑戦したりするかもしれない。もし私たちの商標が成功的に挑戦されれば、私たちは私たちの製品ブランドを再形成することを余儀なくされるかもしれません。これはブランド認知度の喪失を招き、広告と新しいブランドをマーケティングするために資源を投入する必要があるかもしれません。私たちの競争相手は私たちの商標を侵害するかもしれないが、私たちは私たちの商標を実行するのに十分な資源がないかもしれない。
さらに、私たちが登録または申請して商標として登録したかどうかにかかわらず、私たちが米国で使用する予定の任意の独自名または任意の他の候補製品名は、FDAの承認を受けなければならない。FDAは通常、他の製品名と混同される可能性を評価することを含む、提案された製品名を検討する。FDAが私たちが提案した任意の独自製品名に反対する場合、私たちは、適用商標法に適合し、第三者の既存の権利を侵害せず、FDAのために受け入れられる適切な独自製品名を決定するために、多くの追加リソースを必要とするかもしれません。
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私たちの普通株に関するリスクは
私たちの経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、すべての状況は私たちの株価の変動や下落を招く可能性がある。
私たちの経営業績は年度と四半期変動の影響を受ける可能性があると予想しています。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受ける可能性があります
もし私たちの経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回れば、私たちの普通株の価格は大幅に低下する可能性がある。しかも、私たちの経営業績のどんな変動も私たちの株価を大幅に変動させる可能性があります。
私たちの株価の変動は大きくて、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。
当社の株価は非常に変動します。このボラティリティの結果、投資家は普通株式を購入した価格以上の価格で普通株式を売却できない可能性があります。当社の普通株式の市場価格は、フォーム 10—Q の四半期報告書「リスク要因」のこのセクションに記載されているその他のリスク、および以下を含む多くの要因の影響を受ける可能性があります。
71
また，株式市場，特に製薬，生物製薬，バイオテクノロジー株式市場は極端な変動を経験しており，この変動は発行者の経営業績とは無関係であることが多い。これらの広範な市場と業界要素は、私たちの経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格を深刻に損なうかもしれない。
将来的に株式を発行したり、株式に変換できる債務証券を発行したりすることは、私たちの株式を希釈するだろう。
私たちは未来にもっと多くの資金を集める必要があるだろう。もし私たちが将来株式または転換可能な債務証券を発行することで追加資本を調達すれば、私たちの既存の投資家の権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の私たちの株主権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。将来的に私たちの普通株や他の株式証券の発行、あるいはこのような売却が発生する可能性があるとの見方は、私たちの普通株の取引価格に悪影響を与え、将来的に株式や株式証券を発行することで資金を調達する能力を弱める可能性がある。市場状況や戦略的考慮のため、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、株式や転換可能な債券を発行することで追加資本を調達することを選択する可能性がある。将来の普通株の売却や将来売却可能な普通株が我々の普通株の取引価格に影響を与えるかどうかは予測できない。
証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、または彼らが私たち、私たちの業務、または私たちの市場に関する不利または誤った研究または報告を発表した場合、私たちの株価および取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界または証券アナリストが発表した、私たちの業務、または私たちの市場に関する研究と報告の影響を受けています。証券や業界アナリストが私たちへの報告を始めたり維持したりしなければ、私たちの株の取引価格はマイナスの影響を受けるだろう。もし私たちのどのアナリストも、私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、私たちの候補製品、私たちの株式表現、あるいは私たちの市場の不利や誤解に関する研究や報告を発表し、あるいは私たちの経営業績がアナリストの予想を達成できなかった場合、私たちの株価は下落するかもしれない。もし一人以上のアナリストが私たちの報告書を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかった場合、私たちは金融市場での可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
72
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株式を持っていて、株主が承認した事項に大きな制御を加えることができ、彼らの利益はあなたが私たちの普通株式所有者としての利益と衝突する可能性があります。
2024年5月13日現在、私たちの役員と取締役は、5%以上の発行済み普通株式保有者とそれぞれの関連会社とともに、実益は私たちが発行した普通株の約44.8%を持っています。したがって、これらの株主が一緒に行動すれば、株主の承認を必要とする会社の行動の結果に大きな影響を与え、取締役の選挙、任意の合併、合併、私たちの所有またはほとんどの資産の売却、および任意の他の重大な会社取引を含む。このような株主の利益は私たちの他の株主の利益とは違うかもしれないし、それと衝突する可能性もある。例えば、これらの株主は、わが社の支配権の変更を延期または阻止することができ、たとえこのような制御権の変更が私たちの他の株主に利益をもたらすとしても、私たちの株主が私たちの会社や私たちの資産を売却する際に普通株のプレミアムを得る機会を奪い、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性がある。投資家は利益衝突が存在または発生する可能性があると考えているため、株式所有権の著しい集中は私たちの普通株の取引価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることは私たちの株価を下落させるかもしれない。
普通株を大量に売却したり、これらの売却が発生する可能性があると考えられるため、私たちの普通株価格は低下する可能性があります。これらの売却、あるいはこれらの売却が起こりうる可能性は、将来的に私たちが適切だと思う時間と価格で株式証券を売却することをより困難にする可能性もある。
我々の持分インセンティブ計画又は当該等計画に基づいて付与された将来奨励に基づいて、株式オプション及び引受証の行使により発行された株式は、適用される帰属スケジュール、市場対峙協定及び/又はロック協定の規定及び証券法第144及び701条の許可された範囲内で公開市場で販売される。
私たちは“新興成長型会社”と“小さな報告会社”であり、新興成長型会社やより小さい報告会社に適した情報開示要求が低下し、私たちの普通株の投資家への吸引力を低下させる可能性がある。
“雇用法案”の定義によると、私たちは“新興成長型会社”です。(I)財政年度の最終日まで(A)初公募(IPO)完了5周年後、(B)私たちの年間総収入が少なくとも12.35億ドル、または(C)前年6月30日現在、非関連会社が保有する普通株の時価が7億ドルを超え、(Ii)前3年間に10億ドルを超える転換不可能債券を発行したことを意味する新興成長型会社である。
新興成長型会社は特定の低減報告要求や他の一般的に上場企業の負担に適用される可能性がある。これらの規定には
私たちは、いくつかの減少した開示義務を利用することを選択し、将来の届出文書で他の減少した報告要件を利用することを選択する可能性がある。したがって、私たちの投資家に提供する情報は、あなたが株式を持っている非新興成長型会社の他の公開報告会社から得られた情報とは異なる可能性があります。雇用法案は、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、上場企業に適用される新しい会計基準または改正された会計基準を遵守することができる長い過渡期を利用することができると規定している。この延長された移行期間を利用しないことを撤回できないことを選択したので、他の上場企業では新たな会計基準や改訂された会計基準を採用する必要がある関連日にこのような基準を採用する。
73
また、当社は「小規模報告会社」であり、 （ i ） 非関連会社が保有する当社の株式の時価総額が 2 億 5000 万ドル未満であるか、または （ ii ） 直近の会計年度における当社の年間売上高が 1 億ドル未満であり、非関連会社が保有する当社の株式の時価総額が 7 億ドル未満である限り、小規模報告会社であり続けます。当社が当時小規模な報告会社であった場合、当社が新興成長企業ではなくなり、小規模な報告会社が利用できる特定の開示要件の免除に依存し続ける可能性があります。具体的には、中小報告会社として、 Form 10—K の年次報告書において直近 2 年間の監査済み財務諸表のみを提示することを選択し、役員報酬に関する開示義務を削減することがあります。独立した公認会計士事務所から財務報告に関する内部統制に関する証明書を取得する必要はありません。
私たちの定款文書やデラウェア州法律によると、反買収条項は私たちの買収をより困難にし、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれない。
当社の登録証明書の改訂及び再記載並びに私たちの改正及び再記述の定款における条項は、私たちの買収又は私たちの経営陣の変動を延期または阻止することができます。また、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交代させることをより困難にし、株主が現在の経営陣を交代または罷免しようとしていることを挫折または阻止する可能性がある。私たちの取締役会は責任を持ってチームのメンバーを管理するように命じているので、これらの規定は逆に私たちの株主が私たちの管理チームの既存のメンバーを交換するいかなる試みにも影響を与える可能性があります。これらの規定には
また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、改正されたデラウェア州会社法第203条の規定に管轄されています。この条項は、規定された方法で合併または合併が承認されない限り、私たちが発行した議決権を有する株の15%以上を保有している人が取引日後3年以内に私たちと合併または合併しないことを禁止しています。提案された合併や買収が一部の株主によって有益であると考えられても、これらの規定は適用されるだろう。
上場企業としては、コストを増加させ続けており、我々の経営陣は、新たなコンプライアンスやコーポレートガバナンスを実施するために多くの時間を投入することが求められている。また、適切かつ効率的な内部統制を維持できなければ、正確な財務諸表をタイムリーに作成する能力が損なわれる可能性がある。
上場企業として、私たちはすでに発生していますが、特に私たちが新興成長型企業やより小さい報告会社ではなくなった後、私たちは民間会社としては発生していない多くの法律、会計、その他の費用を発生させ続けます。サバンズ-オクスリ法案、ドッド-フランクウォール街改革と消費者保護法、ナスダックの上場要求とその他の適用される証券規則と法規は上場企業に対して様々な要求を提出し、有効な開示、財務制御と会社管理のやり方を確立と維持することを含む。また、取引法は、私たちの業務と経営業績に関する年度、四半期、現在の報告書を提出することを要求しています。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画に多くの時間を投じた。さらに、このような規則と法規は増加し、私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ続け、いくつかの活動をより時間的で高価にするだろう。例えば、これらの規則および条例は、取締役および高級管理者責任保険をより難しく、より高価に得ることができ、低減された保険限度額および保証範囲を受け入れることを要求されるか、または同じまたは同様の保証範囲を維持するために巨額の費用を発生させる可能性がある。これらの規則はまた、私たちが合格した取締役会や取締役会のメンバーや幹部を引き付けて維持することをより難しくするかもしれない。これらの規則や条例もしばしば異なる解釈を受け，特殊性に欠ける場合が多いため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある。
74
また、上場企業として、サバンズ·オキシリー法案第404条を実施する米国証券取引委員会規則を遵守するために、追加のコストと義務が生じる。これらの規則によれば、私たちの財務報告の内部統制の有効性を正式に評価しなければなりません。一旦、新興成長型企業や規模の小さい報告会社でなくなると、私たちの独立公認会計士事務所が発行した財務報告内部統制に関する認証報告書を含むことが要求されます。規定された時間内に第404条を遵守するために、私たちは費用が高く挑戦的な財務報告書に対する私たちの内部統制を記録して評価する過程を行っている。この点では、外部コンサルタントを招聘し、財務報告の内部統制に対する十分性を評価·記録するために詳細な作業計画を採用することが可能な内部資源を引き続き投入し、制御プログラムを適宜改善し、試験により制御措置の設計と効率的な動作を検証し、継続的な報告を実施し、財務報告の内部統制を改善するプログラムを実施する必要がある。
管理管理層は、財務報告の内部統制に達成しなければならない基準を評価するルールは複雑であり、規則下の詳細な基準を満たすためには、大量の文書、テスト、および可能な救済措置が必要である。テスト過程で、私たちの経営陣は重大な欠陥や欠陥を発見する可能性があり、これらの欠陥または欠陥は適時に修復できない可能性があり、“サバンズ-オックススリー法案”に規定されている期限内に完成できない可能性がある。私たちの財政報告書に対する内部統制はすべてのミスと詐欺を阻止したり発見したりしないだろう。
もし私たちがサバンズ-オキシリー法案404条の要求を適時に守ることができなければ、あるいは適切で効果的な内部統制を維持できなければ、私たちはタイムリーで正確な財務諸表を作成できないかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの株式の市場価格は下落する可能性があり、私たちは普通株のある証券取引所、米国証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性がある。しかも、もし私たちがこのような要求を満たし続けることができなければ、私たちはナスダックで上場し続けることができないかもしれない。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
私たちは“取引所法案”の定期報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを合理的に確保するために設計されている。任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御およびプログラムは、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている。
これらの固有の制約は，意思決定における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという事実を含む.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.
私たちは予測可能な未来に私たちの株に現金配当金を支払わないと予想されているので、あなたが投資リターンを達成できるかどうかは私たちの普通株の価値増加にかかっています。
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益(もしあれば)を維持し、私たちの業務の成長と発展に資金を提供し、予測可能な未来に現金配当金を発表したり、支払ったりするつもりはない。したがって、株主へのいかなる見返りも私たちの普通株式価値の任意の付加価値に限定されることは確実ではない。
私たちは証券訴訟の影響を受けるかもしれないが、これは高価で、私たちの経営陣の注意をそらすかもしれない。
過去、証券市場の価格変動を経験した会社は証券集団訴訟の影響を受ける。私たちは未来にこのような訴訟の目標になるかもしれない。また、証券集団訴訟やデリバティブ訴訟は、合併合意に達した上場企業に対してよく提起される。これらの訴訟に法的根拠がなくても、これらのクレームを弁護することは、巨額のコストを招き、管理時間と資源を移転する可能性がある。私たちは未来に証券と株主訴訟の目標になるかもしれない。このような訴訟の是非や最終結果にかかわらず、私たちに対する証券訴訟は巨額の費用を招く可能性があり、私たちの経営陣の注意を他の業務からそらすことができます。
75
当社の登録証明書と定款は、デラウェア州衡平裁判所を、私たち株主が開始する可能性のある特定のタイプの訴訟および訴訟の唯一および独占フォーラムに指定し、これは、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争において有利な司法フォーラムを得るための株主の能力を制限することができます。
私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、私たちが修正して再記載した会社登録証明書規定は、デラウェア州衡平裁判所(または、デラウェア州衡平裁判所に管轄権がない場合、デラウェア州域内に位置する別の州裁判所、またはデラウェア州地域の連邦地域裁判所)は、以下のタイプの訴訟の唯一かつ独占的な裁判所になるであろう：(1)デラウェア州法律に基づいて私たちが提起した任意の派生訴訟または訴訟、(2)私たちのいかなる取締役も受託責任に違反すると主張する訴訟、(3)デラウェア州会社法又は当社が改正及び再記載した会社登録証明書又は定款の任意の規定に基づいて引き起こされる任意の訴訟、(4)内部事務原則によって管轄されるクレームを主張する任意の他の訴訟、又は(5)デラウェア州会社法第115条に定義された“内部会社クレーム”に基づく他の訴訟を主張する。この規定は、証券法、取引法、または米国連邦裁判所が排他的管轄権を有する任意の他のクレームを実行するための訴訟には適用されない。また、証券法第22条は、連邦裁判所と州裁判所は、このようなすべての“証券法”訴訟に対して同時に管轄権を持っていると規定している。したがって、州裁判所と連邦裁判所はこのようなクレームを受理する管轄権を持っている。私たちの改正と重述の付例はさらに、アメリカ合衆国連邦地域裁判所は、法律によって許容される最大の程度が、証券法または取引法によって提起された任意の訴因を解決する唯一のフォーラムとなると規定している。このような裁判所条項の選択は、株主が司法裁判所において、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または他の従業員と紛争することに有利であると考えるクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、上級管理者、および従業員に対するこのような訴訟を阻止する可能性がある。あるいは、裁判所が、私たちが改正および再記載した会社登録証明書および改正および再記載された法律におけるこれらの条項が、1つまたは複数の指定されたタイプの訴訟または法的手続きに適用されないことを発見した場合、または1つまたは複数の指定されたタイプの訴訟または訴訟手続きについて実行できない場合、私たちは、他の司法管轄区域において、そのような問題の解決に関連する追加費用を発生させる可能性があり、これは、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。いかなる者又は実体が当社の株式株式を購入又はその他の方法で取得する任意の権益は、当社が改訂及び再記載された会社登録証明書及び上記改正及び再記載された会社細則の規定に同意したとみなされなければならない。
純営業損失の繰越や他の税務属性を使用する能力が制限される可能性があります。
私たちの歴史の中で、私たちは大きな損失を受けて、近い将来に利益を達成することを期待していないし、永遠に利益を達成しないかもしれない。我々が課税損失を引き続き発生させた場合、未使用損失は、一定の制限(以下に述べる制限を含む)の制限の下で、当該等の未使用損失が満期(あれば)まで将来の課税収入(あれば)を相殺するために繰り越される。2023年12月31日現在、米国の連邦と州での純運営損失はそれぞれ5640万ドル(税引き前2.685億ドル)と112万ドル(税引き前1.674億ドル)だった。米国で繰り越した連邦純営業損失は無期限に繰り越すことができるが、我々の所有権に何らかの大きな変化が生じた場合には、年間使用制限を受ける可能性がある。Apexigenとともに買収された2017年までの納税年度に関する連邦純営業損失590万ドル(税引き前2830万ドル)が2033年に満期になる。繰り越しの国の純営業損失は2035年に満期になる。また、2023年12月31日現在、同社には780万ドルと360万ドルの連邦と州信用が繰越されており、これらの繰り越しは2030年に満期になる。当該等の損失及び貸記繰越は関係税務機関の審査及び可能性によって調整しなければならない。
私たちのNOLと信用繰越はアメリカ国税局と州税務当局の審査と可能な調整を受けています。改正された1986年の国内税法第382節によると、わが社の所有権に何らかの累積的な変化が生じた場合、私たちの連邦NOLと貸記繰越は年間制限を受ける可能性がある。“規則”第382条の規定によると、1つ以上の会社の株式の少なくとも5%を保有する株主又は株主団体が3年間のスクロール期間内の持株比率がその最低持株割合より50ポイント以上増加した場合、“所有権変更”が発生する。IPOに関連する潜在的な変更を含む所有権変更のため、将来の課税収入または税務負債を相殺するNOL繰越および他の税務属性を利用する能力が制限される可能性があります。似たような規則は州税法に適用されるかもしれない。最初の公募株や他の取引による私たちの所有権の累積変化金額はまだ確定されていません。NOL繰越や他の税務属性を利用する能力に与える制限も何も確定されていません。しかも、私たちの株がその後変化したので、私たちは未来に所有権の変化を経験するかもしれない。その中のいくつかは私たちがコントロールできないからだ。もし私たちが課税収入を稼げば、この制限は私たちの将来の所得税負担を増加させる可能性があり、私たちの未来のキャッシュフローは悪影響を受けるかもしれない。我々のNOL繰延資産や他の繰延税金資産が最終的に将来の収益を実現する不確実性により、このような資産に関する全額推定準備が記録されている。
76
第二項未登録持分販売有価証券と収益の使用。
方向性増発発売
2024年2月26日、私たちは、私募または私募のための証券購入協定、各機関および認可投資家それぞれ1人の買い手、および集団買い手のための証券購入契約を特定の機関および認可投資家と締結した。
2024 年 2 月 29 日に、当社は、 （ i ） 当社の普通株式の 8，84 9，371 株 （ 株価 1 株当たり 0.0 0 1 ドル ） を、 1 株当たり 4.78 ドルの購入価格で発行し、 （ ii ） 合計 1，611 株 （ 株価 1 株当たり 0.0 0 1 ドル ） を購入するためのプリファンド · ワラント （ プリファンド · ワラント ） を売却したプライベート · プレイスメントを完了しました。普通株式 215 株を、プリファンドワラント 1 株当たり 4.779 ドルの購入価格で発行します。これは、プリファンドワラント 1 株当たり 0.001 ドルの行使価格を差し引いたものです。
プライベート · プレイスメントにおける有価証券の募集及び売却は、発行者による公開買付けを伴わない取引として、証券法第 4 条 （ a ） （ 2 ） に基づく証券法上の登録が免除されました。各購入者は認定された個人であり、当社に関する情報に適切なアクセス権を有していた。Leerink Partners LLC がリード · プレイスメント · エージェントを務め、 LifeSci Capital LLC が共同 · プレイスメント · エージェントを務めました。
また、 2024 年 2 月 26 日には、当社と登録権契約を締結し、当社株式及びプリファンド · ワラント （ 以下、登録有価証券といいます ） の転売について登録することに合意しました。本株式およびプリファンド · ワラントは、 2024 年 3 月 27 日にフォーム S—3 （ 登録番号 333 — 278282 ） に登録されました。フォーム S—3 は SEC によって 2024 年 4 月 3 日に有効とみなされました。
初めて公募して得た金の使用
我々の初公開普通株，すなわち初公募株は，2021年10月7日に米国証券取引委員会によって発効が宣言されたS-1表(文書番号333-259627)の登録声明によって実現された.私たちは全部で10，500，000株の普通株を発行·販売しました。公開発行価格は1株16ドルで、引受割引、手数料、その他の発行コストを差し引いて1，570万ドルの純収益は1兆523億ドルです。米国銀行証券会社、Jefferies LLC、スイス信用証券(米国)有限会社、William Blair&Company、L.L.C.とLifeSci Capital LLCが今回発行の引受業者を務めている。引受割引および手数料または発売費用は、私たちの役員または上級管理者または彼らの連絡先に発生していないか、または私たちの普通株式の10%以上を所有している人、または私たちの任意の連合会社に支払われています。私たちはIPOの純収益を通貨市場基金に投資した。
2021年10月8日に米国証券取引委員会に提出された最終募集説明書に記載されている初公募による資金純額を使用する予定ですが、再編過程で優先順位の再配置を計画しているため、私たちの計画は変更されました。したがって、私たちは現在、PYX-201およびPYX-106の臨床開発を推進し、一般会社用途のために、私たちの最初の公募株の純収益を含む、私たちの現金および現金等価物を使用する予定だ。
第 3 話。デフォルトアップシニア証券。
ない。
第 4 号。鉱山安全 Disclo確かだ
適用されません。
第 5 号。Other I情報化だ
ない。
77
プロジェクト6.展示品。
展示品 番号をつける |
|
説明する |
表 |
書類番号. |
展示品 |
提出日 |
同封アーカイブ |
4.1 |
|
あらかじめ出資して株式証の書式を承認する |
8-K |
001-40881 |
4.1 |
2024年2月28日 |
|
10.1 |
|
2024年2月26日PYXIS腫瘍学社と契約者である各購入者が締結した証券購入契約 |
8-K |
001-40881 |
10.1 |
2024年2月28日 |
|
10.2 |
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登録権協定の書式 |
8-K |
001-40881 |
10.2 |
2024年2月28日 |
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31.1 |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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X |
31.2 |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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X |
32.1* |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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X |
32.2* |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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X |
101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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X |
101.書院 |
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Linkbase文書を組み込んだインラインXBRL分類拡張アーキテクチャ |
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X |
104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
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X |
* 添付資料 32.1 および 32.2 に記載されている証明書は、この四半期報告書のフォーム 10—Q に添付するものとみなされ、取引法第 18 条の目的のために「提出された」ものとみなされない、またはその条項の責任の対象となるものとみなされない、また、証券法または取引法に基づくいかなる提出にも参照によって組み込まれるとみなされない。そのような出願に含まれる一般的な法人言語にかかわらず
本展示に含まれる特定の機密情報 [***]S-K法規第601(B)(10)(Iv)項により省略される。
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シグナチュRES
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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PYXIS腫瘍学社は |
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日時 ： 2024 年 5 月 14 日 |
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差出人： |
寄稿/S/ローラ·サリヴァン |
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ララ·サリヴァン医学博士 |
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社長と最高経営責任者 |
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差出人： |
/ s / パメラ · コネーリー |
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パメラ·コネリー |
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首席財務官兼首席運営官 |
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