米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

フォーム 10-Q

四半期終了時 2024年3月31日です                    

または

_________から________への移行期間について

コミッションファイル番号 001-40791

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

(617) 675-7270

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

（前回の報告以降に変更された場合、以前の名前、以前の住所、および以前の会計年度）

同法第12条 (b) に従って登録された証券：

登録者が、（1）1934年の証券取引法のセクション13または15（d）によって提出が義務付けられたすべての報告を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

登録者が過去 12 か月間（または、登録者がそのようなファイルの提出を求められたほど短い期間）に、規則 S-T の規則 405（本章の §232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。 ☐

登録者がシェル会社（同法第12b-2条に定義）であるかどうかをチェックマークで示してください。はい☐いいえ ☒

登録者は未払いでした 51,405,4192024年5月3日現在の普通株式。

目次

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

このフォーム10-Qの四半期報告書および当社がSECに提出した、または提出する予定のその他の資料には、将来の見通しに関する記述が含まれている、または含まれる予定です。将来の出来事、将来の財政状態、事業戦略、予算、予測コスト、将来の事業における経営の計画と目標に関する記述を含む歴史的事実の記述を除き、フォーム10-Qのこの四半期報告書、当社がSECに提出した、または提出する予定のその他の資料、および経営陣による関連するコメントのすべての記述は、特定のリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述です。「かもしれない」、「するだろう」、「するだろう」、「できる」、「すべき」、「信じる」、「見積もり」、「プロジェクト」、「可能性」、「期待」、「計画」、「模索」、「意図」、「評価する」、「追求する」、「期待する」、「続く」、「設計」、「影響」、「予測」という言葉の使用「目標」、「目標」、「見通し」、「イニシアチブ」、「目的」、「設計」、「優先順位」、「目標」、またはこれらの言葉やその他の類似の表現の否定は、将来起こり得る出来事についての現在の判断を表す将来の見通しに関する記述を特定する場合がありますが、これらの言葉がないからといって、必ずしもその声明を意味するわけではありませんは将来を見据えていません。

将来の見通しに関する記述は、当社の事業、経済、その他の将来の状況に関する現在の期待と仮定に基づいています。将来の見通しに関する記述は将来に関するものであるため、その性質上、固有の不確実性、リスク、予測が困難な状況の変化の影響を受けます。その結果、当社の実際の結果は、将来の見通しに関する記述で想定されているものと大きく異なる場合があります。実際の結果が将来の見通しに関する記述と大きく異なる原因となる可能性のある重要な要因には、地域、国、または世界の政治、経済、ビジネス、競争、市場、規制の状況、および以下が含まれます。

•私たちとブリストル・マイヤーズ・スクイブ（BMS）は、Abecmaの継続的な商品化と初期の治療法の開発と商品化を計画しています。

•当社の事業および事業イニシアチブの資金を調達し、そのような活動のための資金を調達する当社の能力。

•Abecmaの治療上の利点として認識されていることと、その潜在的な適応症と市場機会。

•Abecmaの開発、製造、販売およびそれに伴う時期に関する当社の計画（臨床試験の設計と結果を含む）。

•Abecmaの製造に使用される材料の調達用品。

•Abecmaの安全性プロファイルと関連する有害事象。

•Abecmaと競合する製品を開発または販売している、または販売している可能性のある他の企業と競争する当社の能力。

•承認後の開発および規制要件を含む、Abecmaに関する米国および外国の規制要件、およびそのような要件を満たすAbecmaの能力。

•事業計画と戦略の実行に必要な主要従業員を引き付けて維持する当社の能力、および主要従業員の喪失による影響を管理する能力に関する当社の期待。

•Abecmaの知的財産保護を取得し維持する当社の能力とその強み。

•当社の腫瘍学および自己免疫の研究開発プログラム、臨床製造能力、および関連プラットフォーム技術を、リジェネロン・ファーマシューティカルズ社、またはリジェネロンに売却することで予想される利益。これを資産売却と呼びます。

•将来の収益、費用、キャッシュフロー、収益性、納税義務、資本要件、および追加の資金調達、流動性源の必要性の見積もりを含む、当社の将来の財務実績

不動産のニーズと議決権管理の集中、そのタイミングと推進要因、および財務報告に関する内部統制

•ライフサイエンス業界、特に医療改革に関する政府規制の状況。

•戦略的コラボレーション契約の潜在的なメリット。

•分離後にブルーバードバイオに負う可能性のある補償負債。

•インフレ率が当社の事業、財政状態、経営成績に与える影響。

•当社株式の市場価格の変動。そして

•現在および将来の市場における傾向と課題。

これらおよびその他の要因の詳細については、「リスク要因」を参照してください。私たちは重要なリスク要因を特定しようとしましたが、実際の結果や進展が、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述でなされた、または示唆されているものと大きく異なる原因となる可能性のある、現在知られていない、または現在重要ではないと考えているリスク要因が他にもある可能性があります。これらのリスクのいずれかが実現した場合、または将来の見通しに関する記述の基礎となる上記の仮定のいずれかが正しくないことが判明した場合、実際の結果と進展は、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述でなされた、または示唆されたものとは大きく異なる可能性があります。上記の理由から、将来の見通しに関する記述に頼らないよう注意しています。将来の見通しに関する記述は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の部分に含まれる他の注意事項と併せて読む必要があります。このForm 10-Qの四半期報告書に記載されている将来の見通しに関する記述は、その日付の時点でのみ述べられています。実際の業績が異なる原因となる要因や出来事が時折現れることがあり、それらすべてを予測することは不可能です。当社は、法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の動向、またはその他の結果として、将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する義務を負いません。

第I部。財務情報

アイテム 1.財務情報

2セブンティ・バイオ株式会社

要約連結貸借対照表

(未監査)

(千単位、額面金額を除く)

未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

2セブンティ・バイオ株式会社

要約連結営業報告書および包括損失計算書

(未監査)

（千単位、1株あたりのデータを除く）

未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

2セブンティ・バイオ株式会社

要約連結株主資本計算書

(未監査)

(千単位)

未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

2セブンティ・バイオ株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

(未監査)

(千単位)

未監査の要約連結財務諸表の添付注記を参照してください。

2セブンティ・バイオ株式会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

1。ビジネスの説明です

2024年3月31日現在、当社には現金、現金同等物、および有価証券があり、181.4百万。Abecmaの継続的な商業化を含む当社の現在の事業計画に基づいて、当社は、これらの財務諸表の発行日から少なくとも今後12か月間は、現金、現金同等物、および有価証券が現在の計画事業の資金を調達するのに十分であると予想しています。会社の現在の事業計画は、さまざまな仮定に基づいています。会社が資本資源を予想よりも早く使用した場合、さらなる経費削減または追加資金調達を検討することになります。これには、パブリックまたはプライベートエクイティの提供、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、または第三者とのライセンス契約を組み合わせて追求することが含まれる場合があります。これには、最大$の会社の普通株式の売却の可能性が含まれます150.02022年11月にCowen and Company, LLCと共同で設立されたアット・ザ・マーケット（「ATM」）ファシリティに基づく総収入は100万件です。フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付の時点で、このATMでは普通株式の売却は行われていません。また、当社は現在、ATMで株式を売却する予定はありません。

2。重要な会計方針の概要と表現の基礎

3。売却目的で保有されている資産

4。市場性のある証券

5。公正価値の測定

6。不動産、プラント、設備、純額

7。未払費用およびその他の流動負債

8。リース

9。コミットメントと不測の事態

10。エクイティ

11。協力体制と戦略的パートナーシップ

12。ロイヤリティとその他の収入

13。株式ベースの報酬

14。関連当事者取引

15。所得税

16。一株当たり純損失

17。企業再編

18。後続イベント

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析

以下の情報は、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる未監査の財務情報とその注記、および2024年3月7日に証券取引委員会（SEC）に提出されたフォーム10-Kの当社の2023年次報告書に含まれる監査済み財務情報とその注記と併せて読む必要があります。

ここに含まれる過去の情報を除いて、フォーム10-Qのこの四半期報告書で説明されている事項は、リスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述と見なされる場合があります。このような将来の見通しに関する記述は、1995年の民間証券訴訟改革法のセーフハーバー条項およびその他の連邦証券法に従って行います。フォーム10-Qのこの四半期報告書では、「かもしれない」、「期待する」、「予想する」、「予測する」、「見積もる」、「意図する」、「計画する」などの言葉や同様の表現（および将来の出来事、状況、状況を表す他の言葉や表現）は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。

当社の実際の結果と特定の出来事のタイミングは、将来の見通しに関する記述で議論、予測、予想、または示された結果とは大きく異なる場合があります。将来の見通しに関する記述は将来の業績を保証するものではなく、当社の実際の業績、財政状態と流動性、および当社が事業を展開する業界の発展は、この四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述と大きく異なる可能性があることを警告します。さらに、当社の経営成績、財政状態と流動性、および当社が事業を展開する業界の発展が、この四半期報告書に含まれる将来の見通しに関する記述と一致していても、将来の業績や発展を予測できない場合があります。

私たちは、私たちの将来の見通しに関する記述は、作成された日付の時点でのみ述べられているので、過度に信頼しないように読者に警告しています。当社は、法律およびSECの規則で特に義務付けられている場合を除き、当社の期待、そのような記述の基礎となる出来事、条件、状況の変化を反映するため、または実際の結果が将来の見通しに関する記述に記載されているものと異なる可能性に影響を与える可能性のある変化を反映するために、そのような記述を公に更新または改訂する義務を一切負いません。

[概要]

私たちは、がんに対する革新的な治療法の研究、開発、商品化に焦点を当てた細胞・遺伝子治療会社です。私たちは2021年4月にデラウェア州に設立され、発見から臨床開発、イデカブタジェン・ビクルーセル（イデセル、米国ではAbecmaとして販売）の規制承認まで、この分野で豊富な専門知識と経験を持つ熟練したチームが率いています。私たちのアプローチは、T細胞工学技術とレンチウイルスベクター遺伝子送達アプローチの専門知識、細胞療法の研究、開発、製造の経験、そしてがん患者さんのための非常に革新的で標的を絞った細胞療法を開発するために選択的に展開できる一連の技術を組み合わせたものです。私たちは、免疫調節薬、プロテアソーム阻害薬、抗CD38モノクローナル抗体を含む少なくとも4つの治療を受けた多発性骨髄腫の成人の治療薬として、2021年3月にAbecmaのFDAによって承認された後、米国の多発性骨髄腫患者にAbecmaを届けています。2024年4月5日、FDAは、2回以上の治療を受けた後に再発または難治性の多発性骨髄腫の成人患者の治療にAbecmaを承認しました。

2024年1月29日、私たちはAbecmaの開発と商業化に焦点を当てる戦略的再編に着手しました。戦略的再編に関連して、B-NHLのBBT369プログラム、AMLのSC-DARIC33、卵巣がんのMUC16、MAGE-A4、自己免疫、およびいくつかの名前のないターゲットを含む、固形腫瘍およびその他の腫瘍学および自己免疫細胞治療プログラムに関連する実質的にすべての資産をリジェネロンに売却する資産購入契約をリジェネロンと締結しました（「資産売却」)。2024年4月1日に取引を完了すると、これらのプログラムに関連する継続的なプログラムのインフラ費と人件費はすべてリジェネロンが負担します。提示されたすべての過去期間において、当社は損失を被り、営業キャッシュフローはマイナスになっています。2024年3月31日に終了した3か月間に、5,270万ドルの純損失が発生しました。

4190万ドルの現金を営業に使用しました。近い将来、営業損失と営業キャッシュフローはマイナスになると予想しています。

以前の治療分野でのAbecmaの開発と規制当局の承認取得を続け、サイトのフットプリントを拡大し、治療順序の決定と、他のBCMA標的療法よりもBCMA指向のCAR Tの使用を裏付ける新しいデータについて医師を教育し、Abecmaの実際の安全性、有効性、製品の信頼性と予測可能性のプロファイルを競争的に差別化し、LVV、製造の品質管理を引き続きサポートしていますおよびLVVの一時停止への移行には、多額の費用が発生すると予想されます。したがって、製品の販売から大きな収益を生み出すまで、パブリックエクイティ、プライベートエクイティ、デットファイナンス、戦略的コラボレーション、またはその他の資金源を通じて事業資金を調達し続ける可能性があります。ただし、有利な条件で必要な場合、またはまったく必要な場合は、追加の資金調達やその他の取り決めを行うことができない場合があります。必要に応じて資金調達やその他の取り決めを怠ると、私たちの財政状態とAbecmaの開発と商品化の能力に悪影響を及ぼします。詳細については、以下の流動性と資本資源、および資金調達要件のセクションを参照してください。

金融業務の概要

収入

私たちの収益は、主にBMSとのコラボレーション契約に関連するコラボレーション契約とアウトライセンス契約から得られています。その一環として、米国でAbecmaを共同で商品化しています。現在までに、製品の販売に関連して認識した収益はすべて、BMSによるAbecmaの商業販売から得られたコラボレーション収益であり、当社による製品販売による収益は計上していません。

私たちはコラボレーションの取り決めを分析して、それらがASC 808、コラボレーティブ・アレンジメント（「ASC 808」）の範囲内にあるかどうかを評価します。これには、そのような取り決めに、活動に積極的に参加し、そのような活動の商業的成功に応じて重大なリスクと報酬にさらされている当事者による共同事業活動が含まれるかどうかを判断することが含まれます。この評価は、取り決めの全当事者の責任の変化に基づいて、取り決めの存続期間を通じて行われます。ASC 808の範囲内で複数の要素を含むコラボレーションの取り決めについては、まず、コラボレーションのどの要素がASC 808の範囲内にあると見なされ、ベンダーと顧客の関係をより反映し、したがってASC 606「顧客との契約による収益」（「トピック606」または「ASC 606」）の範囲内にあると見なされるかを判断します。トピック606に従って説明されている取り決めの要素については、トピック606に規定されている5段階モデルを適用します。ASC 808に従って説明されているコラボレーション協定の要素については、通常、トピック606と同様に、適切な認識方法が決定され、一貫して適用されます。協力者が顧客ではないと判断した取り決めでは、協力者への支払いおよび協力者からの支払いは、連結損益計算書に記載され、支払いの性質に基づく包括的損失は、表にまとめられ、さらに詳しく説明されています。

コラボレーターが製品販売のプリンシパルである場合、私たちは、純製品売上から商品の販売コストおよび共同商業費用およびその他の費用を差し引いた利益または損失の額を差し引いたものと、そのような基礎となる販売が行われ、コラボレーターが費用を負担した期間に会社が負担した商業費のBMSによる払い戻しを差し引いたものです。また、協力者がそうした費用を負担した期間に共同研究者が行った研究開発活動から生じる費用のうち、当社が負担する費用についても認識しています。

トピック606の範囲内外のコラボレーション契約に基づく収益を認識しているため、連結損益計算書に収益と包括損失を次のように記載しています。サービス収益にはトピック606の範囲内で認められた協力パートナーからの収益が含まれ、コラボレーション契約収益にはトピック606の範囲外で認められた協力パートナーからの収益のみが含まれます。

2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間のサービス収益は以下のとおりです（千単位）。

2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間のコラボレーションアレンジメントの収益は以下のとおりです（千単位）。

現在までに、Abecmaは、コラボレーターが製品販売のプリンシパルである唯一の商用製品です。したがって、要約された連結営業報告書に示されているすべての金額と、コラボレーション損失の包括的損失はAbecmaに関するものです。以下の表は、2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の当社の要約連結損益計算書および包括損失に対するAbecmaの米国コラボレーション利益/損失シェアの影響をまとめたものです（千単位）。

(1) この計算は四半期ごとに行われ、当社の利益配分（商業活動のためのBMS費用を差し引いたもの）を、当社の商業活動に対するBMSからの払い戻しによって相殺したものです。計算は以前の活動とは無関係であるため、収益と費用の認識期間が期間によって変動する可能性があります。

返金不可のライセンス料は、契約に履行義務の不履行がない限り、ライセンスの引き渡し時に収益として認識されます。ライセンス収益はこれまで、アウトライセンス契約から生み出されてきました。この契約では、将来のマイルストーンの支払いやロイヤルティからの収益も計上される場合があります。

販売ベースのロイヤルティを含む知的財産のライセンス契約で、販売レベルに基づくマイルストーン支払いが含まれ、ライセンスがロイヤルティの主要項目とみなされる場合、収益は、(i) 関連する販売が発生したときか、(ii) ロイヤルティが割り当てられた履行義務が履行されたときのどちらか遅い方で収益を認識します。

研究開発費用

研究開発費は、主に製品候補の開発にかかる費用で構成されます。これには以下が含まれます。

•給与、福利厚生、旅費、株式ベースの報酬費用を含む従業員関連の費用。

•当社の臨床研究を実施するCROおよび臨床施設との契約に基づいて発生する費用。

•臨床研究資料の入手と製造に関連する費用。

•共同活動のためのパートナーへの払い戻し可能な費用。

•施設、減価償却費、その他の費用。これには、研究開発活動を支援するための施設、情報技術、保険、その他の物資の賃貸および維持にかかる直接費用および配分費用が含まれます。

•私たちの研究プラットフォームと前臨床活動に関連する費用。

•マイルストーンと前払いのライセンス支払い。

•当社の規制、品質保証、品質管理業務に関連する費用。そして

•特定の無形資産の償却。

私たちの研究開発費には、以下の活動に関連する費用が含まれています。

•KarMMA研究 — 再発し難治性の多発性骨髄腫患者の治療におけるイデセルの有効性と安全性を調べる、非盲検の単群多施設共同第2相試験です。この調査のためにBMSが負担した費用は、BMSコラボレーション契約の費用分担条項の対象となります。

•KarMMA-2研究 — 再発・難治性の多発性骨髄腫患者および高リスク多発性骨髄腫の患者の治療におけるイデセルの安全性と有効性を調べる、マルチコホート、オープンラベル、多施設共同の第2相試験です。この調査のためにBMSが負担した費用は、BMSコラボレーション契約の費用分担条項の対象となります。

•KarMMA-3研究 — 再発し難治性の多発性骨髄腫患者を対象に、イデセルレジメンと標準トリプレットレジメンの有効性と安全性を比較する、多施設共同ランダム化オープンラベル第3相試験です。この調査のためにBMSが負担した費用は、BMSコラボレーション契約の費用分担条項の対象となります。

•KarMMA-9研究 — 新たに多発性骨髄腫と診断され、自家幹細胞移植後に奏効が最適ではない成人参加者を対象に、イデセルとレナリドマイド維持療法単独の有効性と安全性を比較する、多施設共同無作為化オープンラベル第3相試験です。この調査のためにBMSが負担した費用は、BMSコラボレーション契約の費用分担条項の対象となります。

•CRC-403試験 — 再発および/または難治性のB細胞非ホジキンリンパ腫（NHL）におけるBBT369の安全性と有効性を調べる非盲検の多施設第1/2相用量漸増試験。

•PLAT-08試験 — 小児および若年成人の再発または難治性急性骨髄性白血病（AML）におけるSC-DARIC33の安全性と有効性を調べる非盲検第1相試験です。

研究開発費は発生時に支出されます。特定の開発活動の費用は、ベンダーや臨床施設から提供された情報とデータを使用して、特定のタスクの完了までの進捗状況を評価して計上されます。Abecmaの現在または将来の臨床研究の期間と完了費用や、規制当局の承認を得た製品候補の商品化と販売から収益を生み出すかどうか、いつ、どの程度収益を上げるかを確実に判断することはできません。すべての製品候補について規制当局の承認を得ることができない場合があります。臨床研究と製品候補の開発の期間、費用、タイミングは、さまざまな要因に左右されます。いずれも、次のような製品候補の開発に関連するコストとタイミングに大きな変化をもたらす可能性があります。

•現在行っているだけでなく、追加の臨床研究やその他の研究開発活動の範囲、進捗率、費用。

•将来の臨床研究結果。

•臨床研究登録率の不確実性。

•レンチウイルスベクターまたは医薬品の製造において当社が選択する、または実施する必要のある新しい製造プロセスまたはプロトコル。

•規制当局の承認要件、および規制当局の承認基準の変更に関する規制上のフィードバック。そして

•規制当局の承認のタイミングと受領。

継続的な研究開発費は、主にBMSとの協力を通じて、以前の治療分野への臨床的拡大を含め、Abecmaの開発費の一部を賄うことによって賄われると予想しています。

当社の直接的な研究開発費は、主に、臨床研究に関連して治験責任者、コンサルタント、中央研究所、CROに支払われる費用や、臨床研究資料の入手と製造に関連する費用など、内部および外部の費用で構成されています。特定のプログラムに直接関連する給与と福利厚生、人事関連の裁量賞与、株式ベースの報酬費用を割り当てます。私たちは、特定の一般的な研究およびプラットフォーム人件費、特定の実験室および関連費用、家賃費用を割り当てていません。

開発中の複数のプロジェクトにまたがる減価償却費またはその他の間接費は、以下の表でその他の研究開発費として個別に分類されています。

(1) 上記に含まれるイデセルの研究開発費は、実質的にグローバルなものであり、米国および米国以外の地域の両方に利益をもたらします。

(2) 2023年8月、FDAは、PLAT-08試験の第1相試験に登録された患者さんに致命的（グレード5）の重篤な有害事象（SAE）が発生したため、この研究を臨床保留にしました。臨床ホールドは2023年12月にFDAによって解除されました。

商業コラボレーションの製造コスト

商業コラボレーションの製造コストは、コラボレーションパートナーであるBMSが米国および米国以外の地域で販売するAbecma在庫の製造をサポートするために当社が負担する品質およびその他の製造コストで構成されます。これらの費用は、BMSとのコラボレーション契約（修正IDE-Cel CCPS）の条件に基づく費用分担契約の対象となります。修正されたIDE-Cel CCPSの詳細については、要約連結財務諸表の注記にある注記11「協力協定と戦略的パートナーシップ」を参照してください。

BMSからの米国品質およびその他の製造費の一部に対する払い戻しは、共同契約の収益または協力損失の一部として、要約連結営業報告書および包括損失に記録されます。米国以外の品質およびその他の製造費に対するBMSからの払い戻しは、要約された連結営業報告書および包括損失にサービス収益として計上されます。

リストラ費用

2023年9月と2024年1月のリストラに関連する費用は、要約連結営業報告書と包括損失にリストラ費用として計上されています。

2023年9月、私たちは財源を節約し、従業員を現在のビジネスニーズによりよく合わせるためのリストラ計画（「2023リストラ計画」）を発表しました。2023年のリストラ計画の一環として、当社の人員は約 40% 削減されました。人員削減の大部分は2023年12月31日までに完了する予定です。2023年のリストラ計画に関連して、2023年の第3四半期に、退職金や定着パッケージ、および関連する福利厚生に関連する1回限りの費用が発生しました。

2024年1月、私たちはAbecmaの商業化と開発のみに焦点を当てる戦略的道筋を発表しました。戦略的再編に関連して、リジェネロンと資産購入契約を締結しました。これは、当社の腫瘍学および自己免疫の研究開発プログラム、臨床製造を売却するためです。

2024年4月1日に閉鎖された機能、および関連するプラットフォームテクノロジー。売却の一環として、従業員の約 62% がリジェネロンに異動しました。さらに、戦略的再編の一環として、当社の取締役会は、残りの人員をさらに約14％削減するためのリストラ計画（「2024年リストラ計画」）を承認しました。2024年のリストラ計画は、2024年10月までに実質的に完了する予定です。

販売費、一般管理費

販売費、一般管理費は、主に人員の給与と関連費用で構成されています。これには、役員、運営、財務、法務、事業開発、商業、情報技術、人事の各部門の従業員の株式ベースの報酬や旅費が含まれます。その他の販売費、一般管理費には、施設関連の費用、保険、IT費用、会計、税金、法務、コンサルティングサービスの専門家費用、取締役の報酬、特許の取得と維持に関連する費用が含まれます。

コラボレーション損失のシェア

コラボレーション損失のシェアは、製品の販売から生じる純損失から、販売された商品のコストと共同の商業費用、およびコラボレーターが製品販売の主体である製品の商品化に関連するその他の費用を差し引いた当社のシェアを表します。

ロイヤリティおよびその他の収益の費用

ロイヤリティおよびその他の収益の費用は、当社のアウトライセンス契約に基づいて計上された収益の結果として、第三者のライセンサーに支払うべき金額に関連する費用です。

条件付対価の公正価値の変動

2014年6月30日、ブルーバードバイオはプレジェネンを買収しました。Pregenenの買収に関連するすべての資産、負債、および将来の負債（結果として生じる無形資産、のれんおよび偶発的対価を含む）は、分離に関連して当社が引き受けました。この契約では、Pregenen技術に関連する特定の前臨床、臨床、および商業上のマイルストーンの達成時に、将来最大1億3,500万ドルの偶発的現金支払いが規定されていました。

2024年3月31日現在、商業上のマイルストーンに関連する将来の偶発的現金支払い額は9,990万ドルでした。2024年3月31日現在、将来の偶発的現金支払いの公正価値は70万ドルと見積もっています。これらは、当社の要約連結貸借対照表のその他の非流動負債に分類されます。

売りに出されている資産の損失

売却目的で保有されている資産の損失は、減価償却が終了した固定資産で、帳簿価額または公正価値から売却費用を差し引いた額のいずれか低い方で測定されます。

その他の利益、純額

その他の純収益は、主に第三者からの賃貸収入、Bluebird bioとの移行サービス契約に基づいて計上された収入、およびBluebird bioからのサブリース収入で構成されています。

重要な会計方針と重要な判断と見積もり

当社の経営陣による当社の財政状態と経営成績の議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則に従って作成された財務諸表に基づいています。これらの財務諸表を作成するには、報告された資産、負債、費用の金額、および財務諸表における偶発資産と負債の開示に影響する見積もりと判断を行う必要があります。私たちは、予想される事業や業務上の変化、見積もりの作成に使用された仮定に関連する感度やボラティリティなど、見積もりや判断を継続的に評価しています。

過去の傾向が将来の傾向を代表すると予想されるかどうか。私たちは、過去の経験、既知の傾向や出来事、その状況下では妥当と思われるその他のさまざまな要因に基づいて見積もりをしています。その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産と負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと異なる場合があります。見積もりや判断を行う際に、経営陣は重要な会計方針を採用します。2024年3月31日に終了した3か月間、フォーム10-Kの2023年次報告書に含まれる年次連結財務諸表に報告されているように、当社の重要な会計方針に重大な変更はありませんでした。ただし、注記2「表示の基礎、連結の原則、および重要な会計方針」の要約連結財務諸表の注記に別段の記載がある場合を除きます。

業務結果

以下の説明は、当社の要約連結財務諸表を理解するために必要だと私たちが考える主な要素をまとめたものです。

2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間の比較：

			3月31日に終了した3か月間、
			2024						2023						変更
			(千単位)
収益:
サービス収益			$	7,721					$	10,826					$	(3,105)
コラボレーティブアレンジメントの収益			4,714						29,372						(24,658)
ロイヤリティとその他の収入			—						1,423						(1,423)
総収入			12,435						41,621						(29,186)
営業経費:
研究開発			43,931						68,246						(24,315)
商業コラボレーションの製造コスト			3,269						3,654						(385)
販売、一般および管理			12,659						20,720						(8,061)
コラボレーション損失のシェア			1,230						—						1,230
リストラ費用			4,230						—						4,230
ロイヤリティやその他の収益の費用			—						641						(641)
条件付対価の公正価値の変更			(1,730)						73						(1,803)
営業費用の合計			63,589						93,334						(29,745)
事業による損失			(51,154)						(51,713)						559
利息収入、純額			2,861						2,049						812
その他の収益、純額			646						2,643						(1,997)
売りに出されている資産の損失			(5,026)						—						(5,026)
税引前損失			(52,673)						(47,021)						(5,652)
所得税（費用）給付			—						—						—
純損失			$	(52,673)					$	(47,021)					$	(5,652)

収入。2023年3月31日に終了した3か月間の総収益は1,240万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の総収益は4,160万ドルでした。2920万ドルの減少は主に、Abecmaの純売上高の減少とBMSの販売、一般管理費の増加により、BMSとのコラボレーション契約に基づいて認識された共同契約収益の減少によるものです。その結果、2024年の第1四半期にコラボレーションポジションの一部が失われました。この減少は、ide-cell ex-の減少にも起因していました

米国のサービス収益は主に、2024年3月31日に終了した3か月間に当社が負担した製造コスト関連コストの全体的な削減によるものです。

研究開発費。2024年3月31日に終了した3か月間の研究開発費は4,390万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の研究開発費は6,820万ドルでした。全体で2,430万ドルの減少は、主に次の要因によるものです。

•材料製造コストが1,330万ドル減少しました。これは主に、2023年の第1四半期にプラスミドと細胞バンクの製造活動が増加したことに伴い、イデセル開発用の懸濁レンチウイルスベクターの製造活動が増加したためです。

•850万ドルの従業員報酬の減少は、主に2023年9月に発効したリストラの一環として人員を40％削減したことと、2024年の第1四半期に従業員をさらに削減したことによるものです。そして

•固形腫瘍を対象としたMAGE-A4 TCRプログラムの継続的な開発のためにメディジーンに支払われたマイルストーンに関連するライセンス料とマイルストーン料が300万ドル減額されました。このプログラムは2023年の第1四半期にリジェネロンとのコラボレーションの一環として開発されています。

これらの減少は、BMSとの協力により認識された研究開発費の純額120万ドルの増加によって一部相殺されました。

商業コラボレーションの製造コスト。2024年3月31日に終了した3か月間の商業コラボレーションの製造コストは330万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の製造コストは370万ドルでした。40万ドルの減少は主に、2024年の第1四半期にAbecmaの在庫に対して実施した品質テストの減少によるものです。

リストラ費用。リストラ費用の増加は、2024年1月に発効した2024年リストラ計画の一環としての人員削減に関連する費用の結果です。

販売費、一般管理費。2024年3月31日に終了した3か月間の販売、一般、および管理費は1,270万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の販売費は2,070万ドルでした。810万ドルの減少は、主に次の要因によるものです。

•630万ドルの減少は主に、2023年9月に発表された従業員の 40% 削減と、2024年1月に発表された従業員の追加削減によるものです。この減少は、未払いのアワードの価値が全体的に減少したことによる株式ベースの報酬費用の減少によるものでもあります。そして

•ライセンス契約に関連する解約と和解に関連する費用を420万ドル削減しました。

これらの減少は、Regeneronへの資産売却に関連する手数料の増加によるコンサルティングおよび専門サービス料の270万ドルの増加によって相殺されました。

コラボレーション損失のシェア。2024年3月31日に終了した3か月間のコラボレーション損失のシェアは、この期間中のBMSコラボレーションの下でのAbecmaの商品化から生じた純損失に占める当社のシェアです。

ロイヤリティおよびその他の収益の費用。2024年3月31日に終了した3か月間、ロイヤリティやその他の収益の費用はありません。2023年3月31日に終了した3か月間のロイヤリティとその他の収益の総費用は60万ドルでした。この減少は、2023年8月にブレヤンジに関連するロイヤリティ期間が終了するためです。

偶発的対価の公正価値の変動。180万ドルの偶発対価の公正価値の変化は、主に公正価値の測定に使用された観察不可能な重要なインプットの変化によるものでした

臨床上および商業上のマイルストーンが成功する確率や割引率など、偶発的な考慮事項です。

売りに出されている資産の損失

売却目的で保有されている資産の損失は、減価償却が終了した固定資産で、帳簿価額または公正価値から売却費用を差し引いた額のいずれか低い方で測定されます。

その他の収益、純額。2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間のその他の収益は、主に賃貸収入とブルーバードバイオとの移行サービス契約に基づいて計上された収入でした。

流動性と資本資源

2024年3月31日現在、当社の現金、現金同等物、および有価証券は約1億8,140万ドルです。Abecmaの継続的な商業化を含む現在の事業計画に基づくと、これらの財務諸表の提出日から少なくとも今後12か月間は、現金、現金同等物、および有価証券が現在の計画事業に十分な資金を提供できると予想しています。現在の事業計画は、さまざまな仮定に基づいています。資本リソースを予想よりも早く使用した場合、さらなる経費削減または追加資金の獲得を検討することになります。これには、パブリックまたはプライベートエクイティの提供、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、または第三者とのライセンス契約を組み合わせて追求することが含まれる場合があります。これには、2022年11月にCowen and Company, LLCと共同で設立されたアットザマーケット（「ATM」）ファシリティの下で、総収入が最大1億5,000万ドルの当社の普通株式を売却する可能性があることが含まれます。フォーム10-Qのこの四半期報告書の日付の時点で、このATM施設では普通株式の売却は行われていません。そのような資金調達が十分な金額で、あるいはもしあったとしても、許容できる条件で利用可能であるという保証はありません。また、既存の株主にとって希薄化を招くものもあります。追加の資金を適時に調達できない場合、計画している1つ以上の研究開発プログラムを大幅に削減、延期、中止せざるを得ないか、事業を拡大できなくなる可能性があります。

提示されたすべての期間で損失を被り、営業キャッシュフローはマイナスになっています。2024年3月31日に終了した3か月間に、5,270万ドルの損失を被り、4190万ドルの現金を営業に使用しました。当社は、近い将来、営業損失と営業キャッシュフローがマイナスになると予想しています。

流動性の源

キャッシュフロー

次の表は、当社のキャッシュフロー活動をまとめたものです。

			3月31日に終了した3か月間、
			2024						2023
			(千単位)
営業活動に使用された純現金			$	(41,877)					$	(49,088)
投資活動によって提供される純現金			21,833%						44,798
財務活動による純現金			386						127,084
現金、現金同等物、制限付現金および現金同等物の（減少）増加			$	(19,658)					$	122,794

営業活動によるキャッシュフロー。2024年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は4190万ドルで、主に非現金項目を調整した5,270万ドルの純損失で構成されていました。これには、470万ドルの株式ベースの報酬、500万ドルの売却目的で保有されている資産の非現金損失、210万ドルの減価償却、210万ドルの偶発的対価の公正価値の変動が含まれます。130万ドルのその他の現金以外の項目、および当社の純運転資本の変動。

2023年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は4,910万ドルで、主に非現金項目を調整した4,700万ドルの純損失（株式ベースの報酬970万ドル、減価償却費230万ドルの減価償却を含む）、偶発的対価の公正価値の10万ドルの変動、および当社の正味運転資本の変動でした。

投資活動によるキャッシュフロー。2024年3月31日に終了した3か月間の投資活動によって提供された純現金は2,180万ドルで、40.0ドルの有価証券の満期からの収益によるものでした

100万ドル、制限付投資の満期からの収益500万ドル。市場性のある有価証券の購入、1,660万ドルの制限付投資の購入、620万ドルの制限付投資の購入、60万ドルの不動産、プラント、設備の購入によって相殺されました。

2023年3月31日に終了した3か月間の投資活動によって提供された純現金は4,480万ドルで、8,700万ドルの有価証券の満期からの収益と250万ドルの制限付投資の満期からの収益によるもので、3,610万ドルの有価証券の購入、250万ドルの制限付投資の購入、610万ドルの不動産、プラント、設備の購入により相殺されました。。

財務活動によるキャッシュフロー。2024年3月31日に終了した3か月間の資金調達活動によって提供された純現金は40万ドルで、主にストックオプションの行使とESPP拠出に関連する純収入によるものでした。

2023年3月31日に終了した3か月間の資金調達活動によって提供された純現金は1億2,710万ドルで、主に2023年3月の公募による普通株式の発行から受け取った1億1,710万ドルの純収入と、2023年1月の株式購入契約からリジェネロンへの普通株式の発行による990万ドルの純収入によるものです。

資金要件

私たちは、BMSとの費用分担契約、その他の資本支出、運転資金要件、およびその他の一般的な企業活動に従って、Abecmaの初期治療分野への進歩を支援し、Abecmaの継続的な商品化を支援するために費用を負担する予定です。

Abecmaの継続的な商業化を含む現在の事業計画に基づくと、これらの財務諸表を提出した日から少なくとも今後12か月間は、現金、現金同等物、および有価証券が、現在計画されている事業資金を調達するのに十分であると予想しています。この見積もりは、間違っていると判明する可能性のある仮定に基づいており、予想よりも早く利用可能な資本リソースを使い果たす可能性があります。

Abecmaの開発と商業化には数多くのリスクと不確実性があるため、必要な運転資金の正確な金額を見積もることはできません。私たちの将来の資金調達要件の範囲は、次のような多くの要因に左右され、その結果として大幅に拡大する可能性があります。

▪ 以前の治療分野におけるAbecmaの規制当局承認の費用、時期、結果。

▪ Abecmaの臨床試験、販売、マーケティング、医療事務、製造、流通を含む活動費。

▪ 私たちの活動を支援するために新入社員や請負業者を雇う費用と時期。

▪ 特許出願の準備、出願、手続き、知的財産権の維持と行使、知的財産関連の請求の弁護にかかる費用。そして

▪ Abecmaの売上、またはAbecmaに関連するマイルストーンの支払い時期、受領、金額、またはAbecmaでのロイヤリティがあれば。

これらの変数やその他の変数の結果が変化すると、Abecmaの開発と商品化に関連するコストとタイミングが大幅に変わる可能性があります。さらに、当社の事業計画は将来変更される可能性があり、そのような事業計画に関連する運営上のニーズや資本要件を満たすために追加の資金が必要になる場合があります。

その時までは、もしあれば、プラスの営業キャッシュフローを生み出すことができるため、パブリックエクイティまたはプライベートエクイティの提供、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的提携、または第三者とのライセンス契約を組み合わせて事業資金を調達する必要があるかもしれません。株式または転換社債の売却を通じて追加の資本を調達する限り、希薄化につながり、普通株主の権利に悪影響を及ぼす可能性があります。デットファイナンスと優先エクイティファイナンスは、可能であれば、追加債務の発生、資本支出、配当の申告など、特定の行動を取る能力を制限する制限条項を含む契約が含まれる場合があります。さらに、デットファイナンスは固定支払い債務の増加につながります。

第三者とのコラボレーション、戦略的提携、またはライセンス契約を通じて資金を調達する場合、当社の技術、将来の収益源、研究プログラム、または将来の製品候補に対する貴重な権利を放棄するか、私たちにとって不利な条件でライセンスを付与しなければならない場合があります。

必要なときに追加の資金を調達できない場合、製品開発や将来の商品化の取り組みを延期、削減、中止するか、そうでなければ自分で開発して販売したい将来の製品候補を開発および販売する権利を付与する必要があります。

契約上の義務とコミットメント

資産の売却に関連して、リジェネロンはワシントン州シアトルの施設とマサチューセッツ州ケンブリッジにある施設の一部を転貸することに同意しました。予想されるサブリース収入は、2027年までの将来の最低契約額の大部分をカバーします。オペレーティングリースに基づくASC 842に基づく将来の最低コミットメントに関する詳細については、フォーム10-Qの他の部分に含まれる要約連結財務諸表の注記にある注記8「リース」を参照してください。また、リジェネロンとの取引の完了に関する詳細については、注記18「後続イベント」を参照してください。Form 10-Kの2023年次報告書に含まれる監査済み連結財務諸表に含まれるように、契約上の義務とコミットメントに他に重要な変更はありませんでした。

新興成長企業のステータス

2012年のJumpstart Our Business Startups法では、私たちのような「新興成長企業」が、上場企業に適用される新しい会計基準または改訂された会計基準を遵守するための延長された移行期間を利用して、その基準が非公開企業に適用されるまで許可されています。このような延長された移行期間を「オプトアウト」しないことを選択しました。つまり、基準が発行または改訂され、公開企業または非公開企業で適用日が異なる場合、民間企業が新しい基準または改訂された基準を採用した時点で新しい基準または改訂された基準を採用し、（i）そのような延長された移行期間から「オプトアウト」することを取り返しのつかないほど選択するか、（ii）次のような資格がなくなるまで採用します。新興成長企業。民間企業でそのような早期採用が許可されている限り、新しい会計基準や改訂された会計基準を早期に採用することを選択できます。

アイテム 3.市場リスクに関する定量的および質的開示

金利変動リスク

私たちは金利の変動に関連する市場リスクにさらされています。2024年3月31日現在、当社の現金、現金同等物および有価証券は1億8,140万ドルで、主に米国政府機関の証券、財務、コマーシャルペーパーに投資されています。私たちが市場リスクにさらされる主なリスクは、金利感応度です。これは、特に短期証券に投資しているため、米国の金利の一般的な水準の変化の影響を受けます。当社の売却可能な有価証券は金利リスクの影響を受けやすく、市場金利が上昇すると価値は下落します。市場金利が2024年3月31日の水準から100ベーシスポイント、つまり1パーセントポイント上昇した場合、当社の金利に敏感な有価証券と制限付投資の正味公正価値は、80万ドルという仮定の下落につながることになります。

外貨変動リスク

私たちは現在、外貨為替レートの変動に関連する大きな市場リスクにさらされていません。ただし、私たちは外国のベンダーと契約しており、今後も契約を結ぶ可能性があります。当社の事業は、将来、外貨為替レートの変動の影響を受ける可能性があります。

インフレ変動リスク

インフレは通常、人件費と運営費を増加させることで私たちに影響を与えます。2024年3月31日に終了した3か月間、インフレが当社の事業、財政状態、または経営成績に重大な影響を及ぼしたとは考えていません。インフレが現在の当社の財政状態や経営成績に重大な影響を及ぼしたとは考えていませんが、臨床試験を実施するための費用、有能な人材を引き付けて維持するために発生する人件費、その他の運営費への影響により、近い将来（特にインフレ率が上昇し続ける場合）に何らかの影響を与える可能性があります。インフレ費用は当社の事業、財政状態、および経営成績に悪影響を及ぼす可能性があります。

アイテム 4.統制と手続き

開示管理と手続きの評価

改正された1934年の証券取引法の規則13a-15（b）または証券取引法で義務付けられているように、当社の最高執行役員および最高財務責任者を含む当社の経営陣は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の対象期間の終わりに、当社の開示管理および手続きの設計と運用の有効性について評価を行いました。その評価に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、当社の開示管理と手続きは、取引法に基づいて提出または提出する報告書で開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証する上で、合理的な保証レベルで有効であると結論付けました。開示管理と手続きには、取引法に基づいて提出する報告書で当社が開示する必要のある情報を蓄積し、必要に応じて当社の最高執行責任者を含む経営陣に確実に伝達し、必要な開示に関する迅速な決定を可能にするための管理と手続きが含まれますが、これらに限定されません。

内部統制の変更

このフォーム10-Qの四半期報告書の対象期間中に、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または重大な影響を与える可能性が合理的に高い変更はありませんでした。

第二部その他の情報

アイテム 1.法的手続き

現時点では、私たちは重要な法的手続きの当事者ではありません。時々、私たちはさまざまな法的手続きや請求の対象となる可能性があり、それが当社の財政状態や経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

アイテム 1A.リスク要因

「パートI、項目1A」というキャプションのセクションに記載されているリスク要因に重大な変更はありません。2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書にある「リスク要因」。このレポートに記載されている他の情報に加えて、「パートI、項目1A」という見出しのセクションで説明されている要素を慎重に検討する必要があります。2023年12月31日に終了した年度のForm 10-Kの年次報告書にある「リスク要因」。当社の事業、財政状態、または将来の業績に重大な影響を与える可能性があります。私たちが直面しているリスクは、Form 10-Kの年次報告書とForm 10-Qの四半期報告書に記載されているリスクだけではありません。現在当社に知られていない、または現在重要ではないと見なされているその他のリスクや不確実性も、当社の事業、財政状態、および/または経営成績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

アイテム 2.株式の未登録売却と収益の使用

なし

アイテム 3.シニア証券のデフォルト

なし

アイテム 4.鉱山の安全に関する開示

なし

アイテム 5.その他の情報

2024年3月31日に終了した3か月間は、 当社の取締役または執行役員の誰も、規則10b5-1に準拠することを意図した取引計画や、規則10b5-1に準拠することを意図しない取引計画を採用、解約、または実質的に変更しませんでした。

アイテム 6.展示品索引

________________

* ここに提出。

**本書の別紙32.1に記載されている証明書は、フォーム10-Qのこの四半期報告書に添付されているものとみなされ、改正された1934年の証券取引法の第18条の目的で「提出」されたとはみなされません。そのような証明書は、登録者が特に参照して組み込んだ場合を除き、改正された1933年の証券法または改正された1934年の証券取引法に基づく提出書類への参照による組み入れとはみなされません。

† この別紙の一部（アスタリスクで表示）は、証券取引委員会の規則により省略されています。

# 管理契約または補償プラン、契約または取り決めを示します。

署名

改正された1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は、正式に承認された署名者が、登録届出書に代理で署名するよう正式に依頼しました。