アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
本四半期末まで
あるいは…。
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 識別番号) |
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
適用されない
(前氏名、前住所、前財政年度、前回報告以来変化があれば)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
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クラスごとのタイトル |
取引コード |
登録された各取引所の名称 |
♪the the the |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
☐
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐違います
2024 年 5 月 3 日時点で、登録者は
カタログ表
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ページ |
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前向きに陳述する |
3 |
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リスク要因の概要 |
5 |
第1部： |
財務情報 |
6 |
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
6 |
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簡明貸借対照表 |
6 |
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運営簡明報告書 |
8 |
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株主資本の変動に関する簡潔な説明書 |
9 |
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現金フロー表の簡明表 |
10 |
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簡明財務諸表付記 |
11 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
30 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
43 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
43 |
第二部です。 |
その他の情報 |
44 |
第1項。 |
法律訴訟 |
44 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
44 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
93 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
93 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
93 |
五番目です。 |
その他の情報 |
93 |
第六項です。 |
陳列品 |
93 |
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サイン |
95 |
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2
フォワードルッキング STアテメンツ
Form 10−Qに関するこの四半期報告書には、1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述が含まれている。改正後の1933年証券法第27 A節(“証券法”)と改正後1934年証券取引法第21 E節(“取引法”)に含まれる前向き陳述の安全港条項にこれらの前向き陳述を組み込む予定である。本Form 10-Q四半期報告書に含まれる現在および歴史的事実の陳述を除いて、関連結果、予想製品、許可製品の使用および開発、計画中の臨床前研究および臨床試験またはその中止、我々の臨床前研究の状況と結果、中期データの予想発表、ARCUSの使用および効果の予想を含む、当社の将来の運営結果および財務状況、業務戦略および方法に関する陳述に限定されないが、体内にある我々の候補製品のゲノム編集、協力と潜在的な新しいパートナーシップ或いは代替機会、潜在的な新しい申請と規制承認、研究開発コスト、タイミング、予想結果と成功の可能性、及び未来の運営の管理計画と目標は、すべて前向きな表現である可能性がある。上述した内容を制限することなく、場合によっては、“目標”、“可能”、“将”、“すべき”、“予想”、“探索”、“計画”、“予想”、“可能”、“意図”、“目標”、“プロジェクト”、“考慮”、“信じ”、“推定”、“予測”、“潜在”、“求める”などの用語によって前向き陳述を識別することができる。または“継続”またはこれらの用語の否定または他の同様の表現は、すべての前向き表現がこれらの語を含むわけではないが、これらの用語を含む。いかなる展望的陳述も未来の結果、業績或いは成果の保証ではなく、このような陳述に過度に依存することを避けるべきである。
展望的な陳述は私たちの経営陣の信念と仮定と私たちが現在把握している情報に基づいている。この信念と仮定は正しいことが証明されるかもしれないし，正しいことが証明されない可能性もある.さらに、このような展望的陳述は、第2の部分によって決定されたそれらの要素を含むが、これらに限定されない様々な要因のため、多くの既知および未知のリスク、不確実性および仮定の影響を受け、実際の結果は、前向き陳述において明示的または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。“リスク要因”と第1部第2項。“経営陣の財務状況や経営結果の議論と分析”これらのリスクと不確実性は含まれているが、これらに限定されない
3
しかも、私たちは持続的な環境で運営している。新たなリスク要因や不確定要因が時々出現する可能性があり、管理職がすべてのリスク要因や不確定要因を予測することは不可能である。
あなたはこのForm 10-Q四半期報告書と私たちがここで引用した文書を完全に読んで、私たちの未来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく異なるかもしれないことを理解しなければなりません。私たちはこのような警告声明を通じて私たちのすべての展望的声明を限定する。本明細書に含まれるすべての前向きな陳述は、本四半期までの報告10-Qフォームの日付のみを示す。法的要件が適用されない限り、私たちは、任意の新しい情報、未来のイベント、状況の変化、または他の理由による、本明細書に含まれる任意の前向きな陳述を公開または修正するつもりはありません。
本四半期報告で用いたForm 10-Qは，他に説明や文脈が規定されていない限り，“Precision”，“Company”，“We”，“Us”，“Our”はいずれもPrecision BioSciences，Inc.を指す.
4
リスク要因Rの概要
我々の業務は、第2部1 A項で述べたリスク及び不確定要因を含む多くのリスク及び不確定要因に直面している。本四半期報告表格10-Qにおける“リスク要因”。私たちの普通株に投資する時、あなたはこのような危険と不確実性を慎重に考慮しなければならない。いくつかの主な危険と不確実性は以下のいくつかの側面を含む。
5
第 1 部ファイナンシーアル情報
項目 1 。 ファイナンス略称は IAL 。
精密生物科学会社です。
凝縮する貸借対照表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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売掛金 |
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前払い費用 |
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転換可能な受取手形 |
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販売待ち資産を保有する |
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契約資産 |
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その他流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産 · 設備 · ソフトウェアネット |
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無形資産--純額 |
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使用権資産ネット |
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株式証券投資 |
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Note receivable—net |
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その他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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補償すべきである |
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研究と開発費用を計算すべきである |
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収入を繰り越す |
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貸付金純額 |
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賃貸負債 |
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その他流動負債 |
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生産停止業務の流動負債 |
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流動負債総額 |
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収入を繰り越す |
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賃貸負債 |
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株式証法的責任 |
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契約責任 |
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業務停止の非流動負債 |
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総負債 |
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(Note 4 ） |
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株主権益： |
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優先株：$ |
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普通株：$ |
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追加実収資本 |
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赤字を累計する |
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在庫株 |
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( |
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( |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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6
簡約財務諸表注記参照
7
精密生物科学会社です。
凝縮 S運営の傷だらけ
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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収入.収入 |
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運営費 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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営業損失 |
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その他の収入(支出)： |
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権益法投資の収益 |
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公正価値変動損失 |
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株式証負債の公正価値変動収益 |
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利子支出 |
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利子収入 |
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資産処分損失 |
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その他収入合計 |
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経営継続収入 |
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生産停止損失 |
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純収益(赤字) |
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1株当たり純収益 |
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基本的な情報 |
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薄めにする |
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加重平均普通株式流通株 |
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基本的な情報 |
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薄めにする |
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簡約財務諸表注記参照
8
精密生物科学会社です。
変更点の簡潔な記述
株主等価ユニティ
(単位は千で、シェアは含まれていない)
(未監査)
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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財務局 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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赤字.赤字 |
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在庫品 |
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権益 |
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残高 — 2022 年 12 月 31 日 |
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株式オプション権 |
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従業員株購入計画による普通株の発行 |
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株式ベースの給与費用 |
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普通株を発行して得られる収益は，発行コストを差し引く |
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帰属制限株式単位 |
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純損失 |
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バランス — 2023 年 3 月 31 日 |
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バランス — 2023 年 12 月 31 日 |
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従業員株購入計画による普通株の発行 |
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株式ベースの給与費用 |
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共同事業者 · ライセンス者への普通株式発行収益 |
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引受募集による普通株式 · ワラントの発行代金 （ 発行原価を除く ） |
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ATM 設備を通じた普通株式の発行による収益 （ 発行費用を除く ） |
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帰属制限株式単位 |
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純収入 |
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バランス — 2024 年 3 月 31 日 |
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( |
) |
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( |
) |
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簡約財務諸表注記参照
9
精密生物科学会社です。
凝縮 Sキャッシュフローの破損
(単位：千)
(未監査)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動で使われているキャッシュフロー： |
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純収益(赤字) |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却および償却 |
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株式ベースの報酬 |
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資産処分損失 |
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非現金利子支出 |
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使用権資産の償却 |
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公正価値の変化による利益 |
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権益法投資の損失 |
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債権割引の償却 |
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株式証負債の公正価値変動収益 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い費用 |
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売掛金 |
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契約資産 |
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その他資産 · その他流動資産 |
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売掛金 |
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( |
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その他負債 · その他経常負債 |
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収入を繰り越す |
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( |
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賃貸負債 |
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( |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動で使われているキャッシュフロー： |
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財産·設備·ソフトウェアを購入する |
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無形資産を購入する |
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設備を売却して得た収益 |
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投資活動のための現金純額 |
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資金調達活動が提供するキャッシュフロー： |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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従業員の株購入計画の収益 |
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普通株式及びワラントの発行代償 （ 発行費用を除く ） |
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共同事業者 · ライセンス者への普通株式発行収益 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金および現金等価物の純増加(減額) |
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現金および現金同等物 — 期間の開始 |
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現金と現金等価物--期末 |
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キャッシュフロー情報の補足開示： |
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売掛金およびその他の流動負債に含まれる財産、設備、およびソフトウェア増加額 |
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利子を支払う現金 |
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簡約財務諸表注記参照
10
精密生物科学会社
“簡明”の注釈財務諸表(監査なし)
注1：業務説明と主要会計政策の概要
業務説明
Precision BioSciences，Inc.(“当社”)は
設立以来、同社はそのほとんどの努力を研究·開発活動に投入し、技術者を募集し、その知的財産権の組み合わせを構築し、これらの業務に一般的かつ行政的な支援を提供してきた。同社は多くのリスクに直面しており、これらのリスクは他社が候補製品を早期に研究·開発するリスクに似ている。これらのリスクの中の主要なリスクは重要な個人と知的財産権への依存、他の製品と会社からの競争、及びその候補製品の成功研究、開発と臨床製造に関する技術リスクである。同社の成功は、進行中の研究開発に資金を提供し、規制機関からその製品の承認を得て、その製品を商業化し、収入を創出し、その義務を履行し、最終的に利益運営を実現するために、より多くの資本を調達し続ける能力があるかどうかにかかっている。
監査されていない中期財務情報
添付されている未監査簡明財務諸表及び付記は米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)の規則及び規定に基づいて作成されている。米国公認会計原則(“公認会計原則”)に従って作成された年度財務諸表に通常含まれるいくつかの情報と付記開示は、すでにこのような規則と規定に基づいて簡素化或いは漏れている。これらの監査されていない簡明な財務諸表は、会社の監査済み財務諸表およびその付記と共に読まれなければならない。これらの報告書およびその付記は、2024年3月27日に米国証券取引委員会に提出された2023年12月31日現在の会計年度の10−K表年次報告書に含まれる。
審査されていない簡明財務諸表は、審査財務諸表の同じ基準で作成されている。経営陣は、当社の2024年3月31日までの簡明財務状況、2024年3月31日までおよび2023年3月31日までの3カ月の簡明経営業績および2024年3月31日までおよび2023年3月31日までの3カ月の簡明現金流量はすべて調整しており、会社の2024年3月31日までの簡明財務状況および2023年3月31日までの3カ月の簡明現金流量に必要な正常経常的調整のみを含むとしている。同社の2024年3月31日までの3カ月間の簡単な経営業績は、2024年12月31日までの年度の予想経営業績を必ずしも代表するとは限らない。
生産運営を停止する
2023年8月、会社は開発に専念する単一プラットフォーム会社として運営する戦略決定を発表した体内にあるそのキメラ抗原受容体(“CAR”)Tインフラのオーストラリア社Imugene Limited(“Imugene Limited”)とその完全子会社Imugene(USA)Inc.(“Imugene US”)すなわちネバダ州社(総称して“Imugene”)への売却が完了した。また，同社はImugeneに癌治療の主要な同種異体CAR T候補薬azercabagene zapeleucel(“Azer−cel”)を許可した。
したがって、添付されている簡明財務諸表は、会社CAR Tスキームに関連する資産、負債、および費用を非持続経営として反映するために、列報のすべての期間に再編成されている(付記8参照)生産運営を停止する)である。添付されている簡明財務諸表は一般に会社の歴史フォーマットに記載されています。
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株を逆分割する
2024年2月13日、会社は会社登録証明書を改訂し、再記載した
重要会計政策の概要
当社の重要会計政策の完全リストは付記1に掲載されている業務説明と重要会計政策の概要2023年12月31日までの財政年度のForm 10−K年報に簡明財務諸表を付記した。
取引先と契約した収入確認
同社の収入は主に協力研究、許可、開発、商業化協定から来ている。
ASC 606、取引先と契約した収入(“ASC 606”)は、顧客と締結されたすべての契約に適用されるが、他の標準範囲内の契約は除外される。ASC 606によれば、エンティティは、そのクライアントが約束された商品またはサービスの制御権を取得したときに収入を確認し、その金額は、エンティティがこれらの商品またはサービスと交換するために予期される対価格を反映する。エンティティがASC 606の範囲内に属するスケジュールの収入確認を決定するために、エンティティは、(I)クライアントとの契約を識別するステップ(S)、(Ii)契約内の履行義務を識別するステップ、(Iii)取引価格を決定するステップ、(Iv)契約中の履行義務に取引価格を割り当てるステップ、および(V)エンティティが履行義務を履行する場合(または履行義務として)収入を確認するステップの5つのステップを実行する。
契約開始時に、契約がASC 606の範囲内にあると決定されると、会社は、契約で約束された、顧客に移行する商品やサービスに基づく履行義務を評価し、これらの義務が契約範囲内で(I)と(Ii)とを区別できるかどうかを決定する。このような基準に適合した貨物やサービスは異なる履行義務とみなされる。この2つの基準が満たされていなければ，財とサービスを単一の履行義務に統合する.そして、会社は、履行義務を履行する際にそれぞれの履行義務に割り当てられた取引価格の金額が収入であることを確認する。顧客によって適宜行使可能な追加の商品またはサービスを含む権利の配置は、一般に代替方法と考えられる。同社は、これらのオプションが顧客に実質的な権利を提供しているかどうかを評価し、そうであれば、これらのオプションは義務を履行しているとみなされる。会計目的のため、物質的権利の行使は契約改正とみなされる。
各履行義務がある時点または一定時間以内に履行された場合、当社は、該当履行義務に割り当てられた取引価格の金額が収入であることを確認し、時間が経過するにつれて、使用産出または投入方法に基づいている。2024年3月31日までの3ヶ月間その会社はできました
収入確認前に契約規定に従って発行された領収書は繰延収入に計上される。貸借対照表の後日12ヶ月以内に収入として確認された金額は、添付の簡明貸借対照表において流動負債における繰延収入に分類されることが予想される。貸借対照表後12ヶ月以内に収入として確認されなかった金額は、非流動繰延に分類される
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収入を得る。収入が確認されているが領収書が発行されていない金額は，一般に添付の簡明貸借対照表の他の流動資産項目において契約資産であることが確認されている.
一里塚払い– 開発と規制マイルストーン支払いを含めて手配すれば、当社はマイルストーンが達成可能であると考えられているかどうかを評価し、可能な金額法を用いて取引価格に含まれる金額を推定する。大きな収入逆転が起こらない可能性が高い場合、関連するマイルストーン価値は取引価格に含まれるだろう。規制承認のような会社や許可者の支配範囲内での一里塚支払いは、これらの承認を受ける前に実現可能とは考えられないため、経営陣が収入が逆転することは不可能であると断言できないため、確認された収入が制限されている。そして、取引価格は相対的に独立した販売価格で個々の履行義務に割り当てられ、会社は契約項目の履行義務を履行する際に収入を確認する。その後各報告期間が終了した時点で，当社はこのような発展マイルストーンを達成する可能性や任意の制限を再評価し，必要に応じて全体の取引価格の見積りを調整する。いずれの調整も累積追跡に基づいて記録されており，これは調整期間中の協調収入や報酬に影響を与える.
印税– 販売ベースの特許使用料を含む手配については、顧客とサプライヤーとの関係の結果である販売レベルに基づくマイルストーン支払いを含み、許可は、特許使用料に関連する主要項目とみなされ、会社は、(I)関連販売が発生した場合、または(Ii)特許権使用料の一部または全部に関連する履行義務が履行されたときまたは部分的に履行されたときに収入を確認する。現在まで、同社はそのいかなる許可手配によって生じたいかなる特許権使用料収入も確認していない。
重要な融資構成要素取引価格を決定する際に、支払い時間が会社に重大な融資利益を提供する場合、会社は通貨時間価値に及ぼす影響の対価格を調整する。当社は、契約に重大な融資部分があるかどうかを評価することはなく、契約開始時の予想が、ライセンサーへの支払いからライセンス者への譲渡承諾された貨物またはサービスの譲渡までの間の時間が1年以下となる。同社はその各収入スケジュールを評価し、重要な融資部分が存在するかどうかを決定し、そのどの手配にも重要な融資部分が存在しないと結論した。
協力手配·会社は、候補製品を発見、開発、製造、および商業化するために、ASC 606の範囲内の協力協定を締結している。これらのプロトコルの条項は、一般に、(1)会社の技術を使用するライセンスまたはライセンスを取得するオプション、(2)パートナーを代表して行われる研究および開発活動、および(3)場合によっては、臨床前および臨床材料製造に関連するサービスを含むことができる複数のコミットメントまたは義務を含むことができる。これらの手配によれば、会社が受信した支払いは、一般に、払い戻し不可能な前払い許可料、オプション使用料、研究および/または開発努力の資金、臨床および開発、規制および販売マイルストーン支払い、および将来の製品販売の特許権使用料のうちの1つまたは複数を含む。
会社は、協調プロトコルがASC 808の範囲内にあるかどうかを評価するために、その連携スケジュールを分析する協力手配(“ASC 808”)このようなスケジュールが、活動の積極的な参加者であり、そのような活動の商業的成功に依存する重大なリスクおよびリターンに直面している双方によって行われる共同経営活動に関連するかどうかを決定するために使用される。この評価は手配された全ライフサイクル内で手配当事者の責任の変化に基づいて行われる。複数の要素を含むASC 808の範囲内の協調配置の場合、会社は、最初に、協働するどの要素がASC 808の範囲内にあるとみなされ、どの要素がプロバイダ−クライアント関係をより反映することができ、したがって、ASC 606の範囲内にあると判断する。ASC 808に従って計算された協調スケジュールの要素の場合、適切な識別方法は、一般に、クラス比ASC 606によって一貫して決定され、適用される。ASC 606により計算された手配要素については、当社は上記5ステップモデルを採用している
協力収入計算に関する他の議論は、付記6を参照されたい協力と許可協定.
デリバティブ金融商品
2024年3月1日、当社はGuggenheim Securities，LLCとパッケージ販売協定(“包販売協定”)を締結し、発売、発行及び販売に関する(A)
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1つは合算
当社は、発行された株式引受権証を含むASC 480に基づいて、そのすべての金融商品を評価して、これらのツールが派生商品であるか否か、または埋め込みデリバティブ資格に適合する特徴を含むかどうかを決定する負債と持分を区別する(“ASC 480”)およびASC 815、派生ツールおよびヘッジ(“ASC 815”)。派生ツールの分類は、そのようなツールが負債または資本として記入されるべきかどうかを含み、各報告期間の終了時に再評価される。
ASC 815によると、2024年3月の公開発売で発行された権利証は派生権証負債として確認されている。そこで、当社は株式証明ツールが公正価値で計算された負債であることを確認し、貸借対照表毎に公正価値に応じて当該ツールを再計量し、行使または満期まで当社の簡明経営報告書で公正価値変動を確認する。株式承認証の公正価値は最初にブラック-スコアーズオプション定価モデルを用いて推定された。派生権証負債は、その清算が流動資産を使用する必要があることを合理的に予期しないか、または流動負債を設定する必要があることが合理的に予想されないので、非流動負債に分類される
当社はデリバティブツールを使用してキャッシュフロー、市場または外国為替リスクのリスクをヘッジしません
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注 2 ： 公正価値の測定
当社が定期的に適正価額で計測する資産 · 負債は以下のとおりです （ 千単位 ） 。
2024年3月31日 |
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公正価値 |
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以下は、重要な観測できないインプット （ レベル 3 ） を使用して、定期的に適正価額で計測 · 計上された資産の照合を示しています。 2024年3月31日までの3ヶ月(単位：千)：
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投資しています |
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販売待ち資産を保有する |
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残高2023年12月31日 |
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利益に含まれる公正価値の変動による利益 |
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残高 2024 年 3 月 31 日 |
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当社の売掛金、買掛金、未払い費用およびその他の経常負債の帳簿金額は、短期的な性質のため、それぞれの公正価値に近いものです。当社は、適正価額で計測されるすべての資産 · 負債を 3 階層の適正価額階層を用いて分類 · 開示し、適正価額の決定に際して観測できないインプットの使用を最小限に抑えています。3 つの階層は次のように定義される ：
レベル 1 ： 同一の資産または負債のアクティブ市場における未調整のクォート価格に基づく観測可能なインプット。
レベル 2 直接的または間接的に観測可能な、活発な市場におけるクォート価格以外のインプット。
レベル 3 ： 市場データがほとんどない、または全くない、観測できないインプットで、当社独自の仮定を策定する必要がある。
現金等価物
同社は2024年3月31日と2023年12月31日現在、通貨市場基金への投資を含む現金等価物を保有している。当社は通貨市場基金の投資を公正価値レベルの第1級に分類しており、価格は活発な市場のオファーから得ることができるからだ。
iECURE への投資
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2021年8月，当社はiECURE，Inc.(“iECURE”)と株式発行協定を締結し，これによりiECUREは自社にiECURE普通株(“iECURE株権”)を発行し，当社のPCSK 9ガイドArcusヌクレアーゼを用いてPCSK 9遺伝子座に遺伝子を挿入し，4種類のあらかじめ指定されたまれな遺伝病のライセンスを治療する追加代償を開発した。発行時、当社はASC 825に従って公正価値にiECURE持分を計上した金融商品それは.そこで，当社は報告期間ごとにiECURE権益の帳簿価値を公正価値に調整し，公正価値の任意の変化を他の収入(費用)に計上した。あったことがある
IECURE権益が公開取引所で取引されていないことを考慮して、当社はiECURE権益を公正価値等級の第三級に分類し、評価の公正価値は重大な観察できない入力に基づいているからである。
販売待ち資産を保有する
販売対象物業，工場や設備を持つ公正価値が公正価値分類で第3級に分類されたのは，市場での独立研究や市場参加者の実際のオファーなど観察できない投入の組合せによるものである.
Imugene変換可能な手形
Imugeneが資産購入プロトコル(“Imugene購入プロトコル”)について買収した資産の一部の代償として，Imugeneは交換可能手形引受証書(総称して“Imugene交換手形”と呼ぶ)の条項や条件に基づいて当社に交換可能手形を発行する元金総額は$
当社はImugene変換可能手形を公正価値レベルの第二段階に分類しているが、評価の公正価値は、無リスク金利と一般株価、出来高、変動性を含む観察可能な市場投入に基づいているからである。
最後の支払い費用
会社は回転線の満期時に最終支払い費用を支払わなければならない(付記3で述べたように、債務以下に述べる)。最終支払い費用はASC 815項目の派生商品として決定された派生ツールおよびヘッジ(“ASC 815”),そのため、これらの費用は最初に公正価値で計量され、債務割引と表記され、回転線期間中に償却されて利息支出となる。そこで、当社は、各報告期間内に最終支払費用の帳簿価値を公正価値に調整し、公正価値の任意の変化を他の収入(費用)に計上する。最終支払費用公正価値変動の評価損失は#ドル未満である
当社は、評価された公正価値が、当社の現在の循環限度額借入金利を含む観察可能な市場投入に基づいているので、最終支払費用を公正価値レベルの第2レベルに分類する。最終支払費用は、2024年3月31日現在と2023年12月31日現在の圧縮貸借対照表内の他の流動負債に計上される。
株式証法的責任
2024年3月31日までに
注3：債務
回転線
カリフォルニア銀行(前身は太平洋西部銀行)との融資·担保協定の条項によると、同社は最高元金総額#ドルの循環信用限度額の前払いを申請することができる
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回転Line ） と （ b ）
リボルビング · ラインの満期日は 2024 年 6 月 23 日であり、すべての残高元本は満期時に支払われます。.また、当社は、カリフォルニア銀行における無制限現金の総残高 （ 特定の特定の口座の金額を含まない ） を $以上維持しなければなりません。
2024年3月31日までそして 2023 年 12 月 31 日 $
注 4 ： コミットメントと不測の事態
訴訟を起こす
当社は、通常の業務上、様々な法的問題や請求の対象となります。訴訟手続や請求の結果を確実に予測することはできませんが、経営陣の見解では、現時点では、当社の財務状況、業績またはキャッシュフローに重大な影響を及ぼすような既知の事項はありません。
セルビアプログラム購入契約書
2021 年 4 月 9 日、当社はプログラム購入契約を締結しました。 “プログラム購入契約書”)Servier実験室および国際Servier研究所(総称して“Servier”)とプロトコルを締結することにより，当社は，先にServierと当社が2016年2月24日に締結し改訂された開発および商業許可プロトコル(“Servierプロトコル”)にServierに付与されたすべてのグローバル開発および商業化権利を再買収し，Servierプロトコルを相互に終了する.
計画調達プロトコルは，製品ごとの規制とビジネスマイルストーンの実現状況に応じてServierに一定の金を支払うように要求している。経営陣は、ASC 450に基づいて、計画調達協定に含まれる各法規およびビジネスマイルストーンの可能性を評価した事件があったりそれは.事項の評価がマイルストーンに達する可能性が高いことを示し、負債額を推定することができる場合、推定された負債は、会社の簡明な財務諸表に計上されるであろう。
したがって、#ドルの負債があるかもしれない
賃貸借証書
同社はノースカロライナ州の不動産の経営賃貸契約を持っており、融資リースは何もない。
二零二三年十月十六日、当社はVEnableテナント権益相続人Vable History，LLC(“所有者”)と10回目の改訂賃貸契約(“賃貸改訂”)を締結し、改訂日は二零一零年四月五日の賃貸協定若干の条項(改訂された)であり、当社がノースカロライナ州ダレムに位置する本部施設(“元レンタル”)に関連している。その他の事項を除いて、賃貸借修正案
当社の既存賃貸契約中の非レンタル部分(例えば、公共エリアメンテナンス、消耗品など)実際に発生したコストに応じてレンタル料とは別に支払われるため、使用権資産やリース負債には含まれず、発生した期間に費用として反映される。
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レンタル料金の構成は以下のとおりである
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3月31日までの3ヶ月間 |
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(単位：千) |
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レンタル料 |
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リースコストを経営する |
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加重平均残存賃貸年限(年) |
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加重平均割引率 |
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Imugene 買収契約に基づき、 Imugene は本社にある当社スペースをサブリースします （ 「 Imugene サブリース」 ） 。当社は、 Imugene サブリースの条件に基づく賃貸人に対する主要な義務が免除されないため、関連する使用権資産およびリース負債を引き続き要約貸借対照表に計上し、サブリース利益とリース原価を要約営業計算書に差し引いたものとします。
1 年を超える取消不能な営業リースの将来のリース支払額 2024 年 3 月 31 日は以下の通りです。
(単位：千) |
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2024年3月31日 |
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2024 年 （ 2024 年 3 月期を除く ） |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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2029年以降 |
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賃貸支払総額 |
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差し引く：推定利息 |
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リース負債総額を経営する |
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保証する
当社は、 Imugene が先端治療薬製造センター （ 以下「 MCAT リース」 ） のリースを引き受ける保証人として行動することに合意しました。） リース満了日までの間
2024 年 3 月 31 日現在、当社の保証は、総額約 US $の最低賃貸借料支払いの偶発的負債で構成されています。
供給協定
当社は、臨床試験材料の製造に関する契約製造機関 （ 以下「 CMO 」 ） および契約研究機関 （ 以下「 CRO 」 ） との契約を通常業務で締結しています。) 臨床試験のサービスですこれらの協定
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提供いずれかの当事者の要請により終了するため
注5：株主権益
資本構造
逆株式分割の結果として
当社は2024年3月1日に(A)2024年3月に公開発売に関する引受契約を締結した
注6：連携とライセンス契約
TG治療会社
2024年1月7日、会社はTG細胞治療会社(“TG子会社”)及びその親会社TG治療会社(“TG親会社”及びTG子会社“TG治療会社”)と許可協定(“TG許可協定”)を締結し、この協定に基づいて、会社はTG子会社にいくつかの独占と非独占許可権を付与し、会社の同種異体CAR T治療薬物を開発、製造、商業化し、自己免疫性疾患と癌以外の他の適応を治療するために使用する。
TG許可協定によると、会社は現金の前払いを受ける権利があります
同社はまた#ドルを追加的な現金で支払う権利がある
追加のTGマイルストーン支払いはTG許可協定に規定されているいくつかのマイルストーンが実現した後に満期になります。追加のTGマイルストーン支払いに含まれる潜在的な支払いは#ドルです
TGライセンス契約の条項と条件により、TG治療会社は最高の支払いを許可されています
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♪the the theドルを発行する
TGライセンス契約下のライセンス製品が承認されて販売されれば，TG治療会社はライセンス製品の純売上高の高桁から下位2桁まで数百分の分級特許権使用料を会社に支払う必要がある。TG治療会社が当社に特許使用料を支払う義務は、国/地域および許可製品に基づいて終了し、遅くとも発生した場合は、(I)その許可製品をカバーする最後の有効なクレームがその国で満了すること、(Ii)その許可製品をカバーする任意のデータ、法規または市場排他性または補充保護証明書(特許を除く)の期間が満了すること、および(Iii)その国でそれぞれの許可製品を初めて商業販売してから10年以内である。
TGライセンス協定は、事前に終了しない限り、各ライセンス製品および各国/地域のライセンス製品および国/地域に基づいて、各ライセンス製品および国/地域の規定された印税期限が満了するまで有効に維持される。TG治療会社が指定日までにライセンス製品に関する何らかの開発活動を開始できなかった場合や，指定時間内にライセンス製品の積極的な開発を停止した場合，会社はTGライセンス契約を終了する可能性がある。また、TG治療会社またはその任意の関連会社または分被許可者が、会社が制御する任意の特許の有効性を疑問視した場合、会社はTGライセンス契約を終了することができる。当社とTG治療会社のどちらも(I)他方の重大な違約行為とTG許可協定に規定されていない時間内にこのような違約行為を是正できなかったか，(Ii)他方が倒産したためTG許可協定を終了することができた。
同社はASC 606に基づいてTG許可プロトコルを評価し，TG許可中の承諾は顧客との取引を代表すると結論した。同社の結論は，(I)Azer−cel非腫瘍応用の開発，製造，商業化の許可，(Ii)Azer−celのための発表された臨床試験材料(“CTM”)，(Iii)指定TG治療会社がImugeneと臨床供給協定を締結しなければならない側，(Iv)共同指導委員会(“JSC”)の参加をTG治療会社に納入することを含むと結論した。TG治療会社をImugeneやJSC参加に指定することは，業績に関する時間承諾や関連コスト予想が契約中の総考慮要因とは無関係であるため，無関係な承諾として決定された。これにより，会社は承諾した許可証と単ロットの漢方薬材が2つの履行義務であると結論した。
同社は、会社がTG治療会社に知的財産権の使用を許可し、CTMを供給する権利以外の追加サービスを提供しないので、TG許可プロトコルはASC 606に従って機能的知的財産権を代表すると結論した。2024年3月31日までの3ヶ月間，会社がTGライセンス契約により確認した収入は$である
Azer-cel CAR TプラットフォームをImugene治療癌に販売します
2023年8月15日、当社はImugene購入契約を締結しました。Imugene購入契約に調印するとともに，Imugene USは2023年8月15日(“締め切り”)に，当社の製造施設と当社の製造施設に関する何らかの契約，当社のCAR T細胞治療プラットフォームに関する関連設備，用品，Azer−cel臨床試験在庫，その他の資産を含む当社のAzer−celの開発·製造のための製造インフラを買収した。Imugene買収プロトコルの一部として，Imugene USは同社史上のCAR T細胞治療業務に関与している同社の従業員の一部を雇用している。
Imugene購入プロトコルにより買収された資産の代償として，Imugene USは会社の何らかの負債を負担し，会社に#ドルを支払った
また，当社はImugene USと締め切りにライセンス契約(“Imugeneライセンスプロトコル”)を締結し，Imugeneライセンス契約の条項に基づき，当社の同種自動車T療法Azer−celの腫瘍応用の開発，製造および商業化のためのImugene USに若干の独占的および非独占的許可権を付与し，Imugene USがImugeneライセンス契約発効日5周年前に指名可能な目標に対する最大3つの追加候補研究製品を付与した。
20
また、Imugeneライセンス契約によると、同社は合計#ドルまでのマイルストーン支払いを受ける資格がある
Imugeneライセンス契約は、事前に終了しない限り、各ライセンス製品および国/地域の規定された印税期間が満了するまで、ライセンス製品および国/地域に従って有効に継続される。Imugeneはその特許に挑戦し、Imugeneはいかなる重大な点でもImugene許可プロトコル、Imugene購入プロトコル、または任意の関連取引文書に違反するため、会社はImugene許可プロトコル全体を終了する可能性がある。Imugeneが指定された日までにAzer-celに関するいくつかの開発活動を開始できなかった場合，ImugeneがAzer-celの開発に一定の金額を費やしなかった場合，あるいはImugeneが指定された一定期間Azer-celの積極的な開発を停止した場合，会社もAzer-celに関するImugene許可プロトコルを終了することができる.どちらも許可プロトコルを終了することができる：(I)他方の重大な違約のため、および合意が規定された時間内にそのような違約を是正できなかったか、または(Ii)他方の破産による。
同社はASC 606に基づいてImugeneライセンスプロトコルを評価し，Imugeneライセンスプロトコルにおける承諾は顧客との取引を表すと結論した。同社の結論は，Imugeneライセンスプロトコルは，(I)Azer−celと最大3種類の候補研究製品の腫瘍応用の許可，および(Ii)JSCの関与を開発，製造，商業化することを含む。連合委員会の参加は、参加委員会の業績に関連する時間的約束および関連費用が契約における総対価格とは無関係であることが予想されるので、非実質的な約束として決定される。したがって、会社はライセンスの約束が単一の履行義務だと結論した。
ASC 606によれば、会社は、企業がライセンス知的財産権を使用する権利に加えてImugeneに追加的なサービスを提供しないので、Imugeneライセンスプロトコルが機能的知的財産権を表すと考えている。2024年3月31日現在、マイルストーン支払いの実現に関する不確実性の水準を踏まえ、経営陣はImugeneライセンス契約におけるマイルストーン支払いに関するすべての可変対価格を制限している。だから、
ノバルティスとの協力 · ライセンス契約
当社は、 2022 年 6 月 14 日に、 Novartis Pharma AG （ 以下「 Novartis 」 ） と協業およびライセンス契約 （ 以下「 Novartis 契約」 ） を締結し、 2022 年 6 月 15 日に発効 （ 以下「 Novartis 発効日」 ） 。体内にある特定の疾患に対する潜在的な治療法の研究および開発を目的として、当社のカスタム ARCUS ヌクレアーゼを組み込んだ遺伝子編集製品 （ 総称してライセンス製品といいます ） 。ノバルティス契約に基づく最初のライセンス製品は、鎌状赤血球症や β サラセミアを含む特定のヘモグロビン症の治療薬として開発されます。
当社は、ノバルティス契約に基づき、 ARCUS ヌクレアーゼを開発し、体外培養ノワール社がすべての後続の開発、製造、商業化活動を担当する。ノワール社は独占的な許可を得て、商業的に合理的な努力を使用して、許可製品に関するすべての後続の研究、開発、製造、商業化活動を行うことが求められる。同社は当初、ノワール社が潜在的にさらに開発するために、患者ゲノムに特定の治療ペイロードの定義された“安全港”目標位置(“初期ヌクレアーゼ”)を挿入するための単一のカスタマイズされたArcusヌクレアーゼを開発する体内にある鎌状細胞病とベータ地中海貧血を含むあるヘモグロビン疾患を治療する選択。ノワール協定の条項によれば、当社に費用を支払った後、ノワールは、ヘモグロビン疾患に関連する特定のヒト遺伝子標的の遺伝子編集(“置換ヌクレアーゼ”)のための初期ヌクレアーゼベースの許可製品を、ヘモグロビン疾患に関連する特定のヒト遺伝子標的の遺伝子編集(“置換ヌクレアーゼ”)のための会社設計に基づく第2のカスタマイズArcusヌクレアーゼの許可製品に置き換えることができる。さらに、ノワール社は、会社に費用を支払うたびに、“安全港”目標位置に最大3つの追加の指定された治療ペイロードを挿入するために、初期ヌクレアーゼを使用する特許製品を含めることを選択することができ、各指定されたペイロードは、特定の遺伝疾患の治療に使用される。この選択された使用期間は、(A)ノワール発効日の4周年および(B)上述したように初期ヌクレアーゼを置換ヌクレアーゼで置換した場合に終了し、両者のうち比較的早いものを基準とする。
21
2022年7月に同社はドルを受け取りました
ノワール発効日には、当社はノワールとも登録権協定(“登録権協定”)を締結し、この合意に基づき、当社は登録権協定で指定された期限内に、米国証券取引委員会に提出された登録説明書内にノバ株式の転売を登録することに同意した。登録権協定は、登録すべき任意の証券(登録権協定の定義を参照)を終了する最初の日からすべて終了する慣用的な弁済条項を含む。
同社は合計約#ドルのマイルストーン支払いも受ける資格がある
ノワール協定は、事前に終了しない限り、各ライセンス製品および国/地域の規定された印税期間が満了するまで、ライセンス製品および国/地域に従って有効化を継続する。ノバ社は事前に会社に通知することで、ノーファ社との合意を理由なく中止する権利がある。いずれの当事者も、他方の重大な違約行為と、ノワール合意が規定した時間内にこのような違約行為を是正できなかったことにより、ノワール合意を終了することができる。ノバ社がその特許に挑戦すれば、同社はノファ社との合意を終了することもできる。
同社はASC 606に基づいてノファ社の合意を評価し、合意中の承諾は顧客との取引を代表すると結論した。同社は，Arcus独自のゲノム編集プラットフォームに基づいているため，個々の目標の研究や開発活動に関する約束は明確ではないことを確認している。同社は，ノファ社の合意には，(I)知的財産権許可，(Ii)研究開発(R&D)サービスの提供，および(Iii)JSCの参加が含まれていると結論した。当社は、知的財産権許可と研究開発サービスには区別がなく、許可と研究開発サービスは高度に依存しているためと認定している。連合委員会の参加は、参加委員会の業績に関連する時間的約束および関連費用が契約における総対価格とは無関係であることが予想されるので、非実質的な約束として決定される。したがって、会社はこのような約束を単一の履行義務に統合することにした。
その会社はドルからの収入を確認した
2024年3月31日までの3ヶ月間そして、2023年、会社はノワール協定により収入が#ドルであることを確認した
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百万2024年3月31日まで2023年12月31日にドルが
開発と許可協定は
2020年11月19日、同社は礼来会社(以下、礼来社と略す)と開発·許可協定を締結し、協力して発見と開発を行った体内にあるArcusヌクレアーゼを含む遺伝子編集製品、Arcusを用いた潜在的な研究と開発体内にある遺伝性疾患の治療は，後に礼来社の完全子会社Winver Treateutics Inc.(“Prevail”)に割り当てられ，2022年11月1日から発効する(“オリジナルPrevailプロトコル”)。
2023年6月30日、当社は威盛と改訂及び再記述された発展及び許可協定(“優先協定”)を締結した。“勝訴合意”は元の“勝訴合意”を改訂し、再確認した。勝者合意の条項によると、勝者と会社は引き続き会社のArcusヌクレアーゼを開発し、研究と開発潜在力のために使用する体内にある遺伝性疾患の治療は、杜氏筋ジストロフィー、肝臓標的と中枢神経系標的を含む。優勝協定によると，最初の許可製品のための初期臨床試験材料の生産は，従来は当社が担当し，費用は優勝が負担していたが，優勝が担当し，費用は優勝が負担することに変更された。Prevailは引き続き責任を負い，協力による特許製品の臨床開発と商業化活動を要求され，商業的に合理的な努力が求められている。プロヴィューはまた、最初の4年間の命名期間内に最大3つの遺伝疾患の追加の遺伝子標的を指名する権利を保持している。
当社は2024年4月11日にVERVEから書面通知を受け、VALEプロトコルの終了を通知しました。優勝の通知は当社に通知し，優勝は優勝契約第15.3.2節に基づいて権利させ，当社に90日間の事前書面通知を出した後，無断で優勝協議の全内容を終了させた.その会社はその後、この3つのプロジェクトを返還する権利を行使した。終了は2024年7月10日に施行されるだろう。
元の“優先協定”が2021年1月6日に完了したため、当社は現金前払い金#ドルを受け取った
同社は、ASC 606に基づいてこのスケジュールを評価し、合意における約束が顧客との取引を表すと結論した。同社は，Arcus独自のゲノム編集プラットフォームに基づいているため，個々の目標の研究や開発活動に関する約束は明確ではないことを確認している。同社は，Wonbleとの合意には，(I)知的財産権許可，(Ii)研究開発サービスの履行，(Iii)JSCの参加，および(Iv)規制責任が含まれていると結論した。当社は、知的財産権許可、研究開発サービスと監督管理責任は互いに区別されていないと認定している。許可、研究開発サービスと監督管理責任は互いに依存しているからである。連合委員会の参加は、参加委員会の業績に関連する時間的約束および関連費用が契約における総対価格とは無関係であることが予想されるので、非実質的な約束として決定される。したがって、会社はこのような約束を単一の履行義務に統合することにした。
同社はドルからの収入を確認した
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相対的な将来履行義務を履行するのに要する時間を期待する。経営陣はこれまでの実際の研究進展に基づいて研究進展予測と比較して、四半期ごとに業績義務を評価·調整する期待研究作業総額を発表した。統制権の移譲はこの時期に発生し、経営陣から見れば、履行義務の履行に進展する最良の測定基準である。
2024年と2023年3月31日までの3ヶ月以内に当社は、盛んな合意により収入が$であることを確認しました
IECUREと開発·許可契約を締結する
2021年8月、会社はiECURE(“iECURE DLA”)と開発と許可協定を締結し、この協定によると、iECUREは臨床前活動と第一段階臨床試験を通じて会社のPBGENE-PCSK 9候補薬を推進し、PrecisionのPCSK 9指導のArcusヌクレアーゼを獲得し、他の4つの稀な遺伝病に対する予め指定された遺伝子編集療法(“PCSK 9ライセンス”)を開発し、オルニチントランスアミナーゼ(“OTC”)欠乏症、1型シトルリン血症、フェニルアセトン尿症、および肝疾患に集中する別の計画を開発する。IECURE DLAを締結するとともに、当社はiECUREと株式発行プロトコル(“iECURE持分プロトコル”)を締結し、このプロトコルにより、iECUREはPCSK 9ライセンスの追加対価としてiECURE普通株を自社に発行する。経営陣の結論は、会計目的でiECURE持分協定がiECURE DLAと合併することである。また、同社はArcusと共同開発したiECURE製品の販売から記念碑的、中桁から低い2桁の印税を得る資格がある。
会社は各報告期間内にiECURE権益の帳簿価値を公正価値に調整し、公正価値の任意の変化を他の収入(費用)に計上する。あったことがある
Cariouとのライセンス契約
2024年2月、同社はCRISPRゲノム編集細胞治療リーディング会社Cariou Biosciences，Inc.(“Cariou”)にCRISPRゲノム編集細胞治療会社の非独占的世界的許可を付与し、CRISPRベースの治療と共にヒト治療分野で使用する権利を同社の基礎細胞治療特許ファミリーのうちの1つに付与する権利を有することを発表した。協定条項によると、同社は収入として確認された前金を受け取り、Cariouが商業化した後、特許製品の純売上高の特許権使用料を得る。また、Cariouに関するいくつかの戦略取引について、会社は特定の階段マイルストーン支払いを受ける権利がある。
注7：株式ベースの報酬
当社はこれまでに2015年株式インセンティブ計画(“2015計画”)に基づいて株式オプションを付与している。2024年3月31日までいくつありますか
2019年3月12日、会社取締役会は、2019年3月14日に株主承認を得た“精密生物科学会社2019年インセンティブ奨励計画”(以下、“2019年計画”)と“2019年社員株購入計画”(“2019年ESPP計画”)を採択し、いずれも2019年3月27日に発効した。
“2019年計画”では、奨励的株式オプション、不適格株式オプション、株式付加価値権、制限株、制限株式単位などの株式ベースの奨励を付与することが規定されている。2019年には
2019年の計画によると発行可能な株式の数は最初は
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だから…2019年の計画によると、未使用のものは贈与金の奨励に利用できます。2024年3月31日まで,
…まで
2021年8月9日、会社取締役会は“精密生物科学株式会社2021年雇用誘導奨励計画”(改訂された“インセンティブ奨励計画”)の採択を承認した。
インセンティブ奨励計画は、不適格な株式オプション、株式付加価値権、制限株、RSU、その他の株式ベースの奨励を付与することを規定している 新しく雇用された従業員は、以前は従業員や取締役会のメンバーではなかったり、会社が本当に停止して一定期間後に再雇用された従業員ではなかった。超えることはない
当社は、従業員および非従業員の株式報酬費用を以下のように計上しています （ 千単位 ） 。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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従業員 |
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非従業員 |
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$ |
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株式報酬費用は、要約営業計算書の以下の項目に含まれています （ 千単位 ） 。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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$ |
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以下の表は、当社のストックオプションプランの活動をまとめたものです。 2024年3月31日までの3ヶ月間：
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発行済オプション株式 |
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加重平均行権値 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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授与する |
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— |
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鍛えられた |
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— |
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— |
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没収/キャンセルされる |
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) |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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$ |
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いくつありますか
各 RSU の適正価額は、付与日の当社普通株式の終値に基づいて決定されました。RSU の公正価値は、必要な譲渡期間にわたる費用として認識されます。
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以下の表は、当社の RSU 活動をまとめたものです。 2024年3月31日までの3ヶ月間：
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RSU賞 |
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加重平均付与日公正価値 |
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2023年12月31日までの無許可RSU |
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授与する |
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— |
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没収される |
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( |
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既得 |
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2024 年 3 月 31 日現在の未投資 RSU |
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$ |
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約一ドルです
注記 8 ： 営業終了について
当社は、細胞治療事業の売却が ASC 205 — 20 に従って継続事業会計処理の対象となることを決定しました。
当社の過去の貸借対照表及び業績計算書並びに財務諸表の関連注記は、財務諸表において継続しない事業として提示し、それ以前の期間の見直しを行っています。終了した事業には、当社の過去の細胞治療事業の結果が含まれます。
以下の表は、当社の貸借対照表における、終了事業の資産および負債にそれぞれ含まれる金額を示しています。 2024 年 3 月 31 日と 2023 年 12 月 31 日 ：
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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生産停止業務の流動負債 |
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売掛金 |
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— |
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補償すべきである |
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研究と開発費用を計算すべきである |
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賃貸負債 |
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— |
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非連続業務の流動負債総額 |
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業務停止の非流動負債 |
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その他負債 |
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— |
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生産停止業務の非流動負債総額 |
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— |
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生産停止業務負債総額 |
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2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の当社停止事業の業績は、以下の表にまとめたものです。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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非持続経営損失を構成する費用種別 |
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研究開発費 |
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— |
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費用種別に関する操業停止業務損失 |
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— |
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( |
) |
生産停止損失 |
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— |
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( |
) |
次の表は、2024年3月31日および2023年3月31日までの3ヶ月間の非持続的な業務に関連する重大な非現金項目および売却資産所得を示しており、これらの項目および収益は、添付のキャッシュフロー表に含まれています
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却および償却 |
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— |
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株式ベースの報酬 |
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— |
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注9：ELO取引
2021年12月17日、当社とその当時の完全子会社Elo Life Systems，Inc.は投資家財団と協定を締結し、この合意に基づいて、当社はElo Life Systems，Inc.のほとんどの資産を新たに設立されたエンティティ(“Elo取引”)に寄付する。ELO取引について言えば、当社は新しく設立された実体(“ELO”)に当社のいくつかの知的財産権の独占許可を授与し、植物、農場動物及びある他の生物の非医療応用に応用する。会社がEloに提供した資産と許可の代償として、会社はEloの普通株と#ドルを受け取った
投資Elo
現在、同社はELOの経営と財務政策に重大な影響を与える能力があることを確定した。そのため、当社は権益法に従ってEloの投資に入金しています。
その会社は約
受取手形
受取手形は第(I)項の早い日に満期となる
2024年3月31日現在、売掛金の帳簿価値は$
注10：所得税
同社は毎年の有効税率を
当社の設立以来の赤字の歴史により、当社が将来的に十分な額と性質の収入を生み出し、その繰延税項純資産の利益を利用する十分な証拠はない。そのため、当社は現在、繰延税金資産が現金化される可能性が高いとは考えていないため、繰延税金資産は全額推定準備金で減値されている。
2024年3月31日まで会社が所有しています
27
注記 11 ： 1 株当たり利益
当社は、 1 株当たりの基本純利益 （ 損失 ） を、各期間の純損失を各期間の発行済普通株式の加重平均数で割って算出しています。1 株当たり希薄純利益 （ 損失 ） は、希薄化防止となる有価証券を除き、当該期間中に残っている未投資 RSU 、ストックオプション、未決済 ESPP 出資金、ワラントの希薄効果を考慮した上で算出しています。
普通株主に帰属する 1 株当たり純損失および希薄化純損失の計算は以下のとおりです。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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継続営業利益 （ 損失 ） （ 単位 ： 千 ） |
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( |
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廃止事業による損失 （ 単位 ： 千 ） |
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— |
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( |
) |
純収益(損)千 |
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$ |
( |
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基本加重平均普通株式 |
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株式報酬の希薄化効果 |
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希薄化加重平均普通株式 （ 1 株 ） |
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1株当たり基本純収益(損失)： |
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継続事業による基礎利益 （ 損失 ） |
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( |
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継続事業による基本損失 |
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( |
) |
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1株当たりの基本純収益 |
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( |
) |
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1株当たりの純利益(損失)： |
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継続事業による希薄化利益 （ 損失 ） |
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( |
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廃止事業による希薄化損失 |
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( |
) |
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1株当たりの純利益 |
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( |
) |
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(1)
注記 12 ： セグメント報告
当社は、CEOが資源配分やキー市場戦略に関する意思決定を行うため、最高経営責任者(“CEO”)が会社の経営意思決定者(“CODM”)であることを決定した。CODM審査は、まとめに基づいて提供された財務情報を検討します。また，資源割当てとキー市場戦略決定はCODMがまとめた結果に基づいて行われる.そこでその会社の運営方法は
注13：株式承認証
これらの株式承認証はその公正価値#ドルで入金される
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配当収益率を見積もる |
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加重平均予想株価変動率 |
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% |
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加重平均無リスク金利 |
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% |
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予想期限(年単位) |
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重み付け-オプションごとの平均公平価値 |
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$ |
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2024年3月31日までの公正価値調整はい$です
配当収益率を見積もる |
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% |
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加重平均予想株価変動率 |
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% |
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加重平均無リスク金利 |
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% |
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予想期限(年単位) |
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重み付け-オプションごとの平均公平価値 |
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$ |
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以下の表は、当社のワラント負債の要約です （ 単位 ： 千円 ） ：
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株式証法的責任 |
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2024 年 1 月 1 日現在の残高 |
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$ |
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株式承認証を発行する |
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株式証負債の公正価値変動を認める |
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( |
) |
2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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$ |
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注記 14 ： 続くイベント
当社は2024年4月11日にVERVEから書面通知を受け、VALEプロトコルの終了を通知しました。優勝の通知は当社に通知し，優勝は優勝契約第15.3.2節に基づいて権利させ，当社に90日間の事前書面通知を出した後，無断で優勝協議の全内容を終了させた.その会社はその後、この3つのプロジェクトを返還する権利を行使した。終了は2024年7月10日に施行されるだろう。
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プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
以下の財務状況および業績に関する議論および分析は、財務諸表およびこの四半期報告書 （ Form 10—Q ） の他の部分に記載されている財務諸表の関連注記と併せてお読みください。この議論および分析に含まれる情報、またはフォーム 10—Q のこの四半期報告書の他の場所に記載されている情報の一部には、当社の事業の計画および戦略に関する情報を含め、リスクおよび不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。第 2 部に記載されたものを含む多くの重要な要因の結果として。1A 号。フォーム 10—Q のこの四半期報告書の「リスク要因」に記載されている場合、当社の実際の業績は、これらの将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されている結果とは大きく異なる可能性があります。フォーム 10—Q のこの四半期報告書で使用されているように、文脈で別段の必要がない限り、「私たち」、「当社」、「当社」、「当社」および「 Precision 」とは、 Precision BioSciences， Inc. を指します。
概要
私たちは、開発によって生活を改善することに専念する先進的な遺伝子編集会社です 体内にある著者らが所有する独自のArcusゲノム編集プラットフォームの応用を通じて、遺伝と伝染病の治療に新しい解決策を提供する。Arcusの基礎は天然のホーミング内切断酵素であり、それは自然界で遺伝子挿入、切除と除去を含む複雑な遺伝子編集に進化するため、正確な遺伝子編集を複製することを可能にする。Arcusのユニークな点は、ウイルスおよび非ウイルス遺伝子伝達方法を使用して、より広い細胞および組織に伝達することを可能にする可能性がある比較的小さい体積であることである。
商業動態
2023年8月現在私たちは独自のArcusゲノム編集プラットフォームを利用することに集中しています体内にある肝臓遺伝子ノックアウトの遺伝子編集プログラムを超えて、遺伝子挿入、遺伝子切除と遺伝子除去など、より複雑な編集を実行し、Arcusにより広範な潜在力を放出する体内にあるヒト治療学における遺伝子編集です
2024年1月、著者らはTG細胞治療会社(“TG子会社”)及びその親会社TG治療会社(“TG親会社”及びTG子会社“TG治療会社”)とアザカバン非腫瘍性応用(“Azer-cel”)の許可協定(“TG許可協定”)を締結した。TG許可協定では、前金を受け取り、潜在的な最近の経済効果を得る権利もあり、総価値は1750万ドルである。前金は2024年2月5日に受け取り、(I)525万ドルの現金支払いと(Ii)225万ドルの現金支払いを含み、TG治療会社97，360株の普通株と交換し、1株当たりの価格は23.10ドルであり、TG許可契約日前の30日間の出来高加重平均価格(VWAP)より100%プレミアムであった。私たちはまた12ヶ月以内に250万ドルを獲得し、私たちの普通株への株式投資として、購入30日前のVWAPより100%プレミアムします。いくつかの最近の臨床マイルストーンを実現した後、私たちは追加の750万ドルの現金支払いを獲得し、TG治療会社は100%プレミアムで私たちの普通株を購入し、当時のVWAPは30日間であった。私たちは2.88億ドルまでの追加マイルストーン支払いを得る資格があります。これはいくつかの臨床、規制、ビジネスマイルストーンの実現と、純売上高の高桁から低い2桁の印税に基づいています。
2024年2月、我々はCRISPRゲノム編集細胞治療リーディング会社Cariou Biosciences，Inc.(“Cariou”)にCRISPRゲノム編集細胞治療会社の非独占的世界的許可を付与し、我々の基礎細胞治療特許ファミリーのうちの1つにヒト治療領域におけるCRISPRベースの治療を使用する権利を付与する権利を有することを発表した。合意条項によると、私たちはプリペイドを受け取り、Cariouが商業化した後、特許製品の純売上高の印税を得る。しかも、Cariouに関するすべての戦略的取引について、私たちは特定の階段マイルストーン支払いを受ける権利がある。
企業動態
著者らの遺伝子編集プログラムPBGENE-HBVは、慢性B型肝炎ウイルスの潜在的治療に用いられ、依然として重要であり、著者らは2024年に新薬(IND)の研究申請或いは臨床試験申請(CTA)を提出する予定である。B型肝炎ウイルスは肝臓に炎症と損害をもたらし、慢性感染を招き、肝癌或いは肝硬変で死亡するリスクを増加させる。慢性B型肝炎は治癒方法がなく，現在の治療法では機能的治癒が少ないが，これは主にウイルスDNAの肝臓での持続的な存在によるものである。慢性B型肝炎患者において、ウイルスの遺伝物質は感染した肝細胞内で共有結合閉鎖環状DNA(CcDNA)に変換され、B型肝炎ウイルスを複製するテンプレートとなる。B型肝炎ウイルスはまた，そのDNAを感染した肝細胞のヒトゲノムに挿入する。このように統合されたHBVDNAはウイルス蛋白、すなわち血液中に分泌されるB型肝炎表面抗原(“B型肝炎表面抗原”)を産生する。B型肝炎表面抗原の存在は比較的に悪い予後と関係があり、B型肝炎表面抗原を除去することは慢性B型肝炎の機能性治療に必要である。
PBGENE-HBVの設計目的は直接切断と編集を通じてcDNAを不活化し、不活化統合したHBVDNAであり、長期的にB型肝炎表面抗原を減少させることを目標としている。特異性はB型肝炎ウイルスを除去するために安全な遺伝子編集方法を開発するために特に重要であり、ヌクレアーゼ特異性の欠如は増加を含む不利な脱標的結果を引き起こす可能性があると考えられる
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B型肝炎ウイルスゲノムをヒトゲノムに統合し、統合間の転座を行う。PBGENE-B型肝炎計画からの臨床前データはそれぞれ2023年4月の2023年4月の全世界肝炎サミットでの口頭報告、2023年6月の2023年ヨーロッパ肝臓研究大会の口頭報告および2023年11月にアメリカ肝疾患研究協会年会で提出された。データは，Arcusヌクレアーゼが高いレベルの標的編集を示し，細胞内cccDNAと分泌されたHBs Agが有意に減少し，初代ヒト肝細胞では転座が検出されなかったことを示した。2024年2月、私たちはアメリカ以外の機関からの監督フィードバックに加えて、アメリカFDAからIND前監督フィードバックを受け取り、PBGENE-HBVIND/CTA-Enabling臨床前計画と臨床戦略に解像度と一致性を提供したと発表した。
2023年9月の研究開発日に，PBGENE−PMMの開発をM.3243関連原発性ミトコンドリア筋症(PMM)を治療する潜在的一流の機会とする予定であることを発表した。ミトコンドリア疾患は最もよく見られる遺伝性代謝障害であり，4300人に1人が影響を受ける。PMMは現在根治療法が不足し、約50%のミトコンドリア疾患患者に影響を与えている。我々のMitoArCUSヌクレアーゼは高度な特異性と単一成分の性質を有し，変異ミトコンドリアDNAを特定編集するとともに，正常(野生型)ミトコンドリアDNAのミトコンドリアへの再充填と正常機能の回復を可能にすることを目的としている。PBGENE−PMM計画からの臨床前データは2024年3月にミトコンドリア医学−治療開発年次総会のポスタープレゼンテーションで公表され，Arcusが核非標的編集を行わずに変異ミトコンドリアDNAを効率的に除去する能力を証明した。2025年にPBGENE−PMMに関するINDおよび/またはCTA申請を提出する予定である。
また、2023年9月には、“ヒトミトコンドリアゲノムに対する工学的巨ヌクレアーゼ”というタイトルの米国特許出願第18/161，560号に関する米国特許商標局(USPTO)から許可通知を受けた。許容される特許は、m.3243 A>G変異を含む変異ミトコンドリアDNAを特異的に標的化、切断および除去することを目的としたミトコンドリア標的Arcusヌクレアーゼ(“mitoARCUS”)を含む物質組成物を含む。
我々は，我々のパートナーとともに，Arcusプラットフォームの安全性，目標編集，遺伝子挿入，複雑な遺伝子編集，ウイルスや非ウイルス伝達との互換性を評価していく予定である.
IECURE，Inc.(“iECURE”)と協力して，新生児発症のオルニチンアミノトランスフェラーゼ(“OTC”)欠乏症の治療のための潜在的な治療レジメンとしてArcus媒介遺伝子挿入法が求められている。ペンシルベニア大学遺伝子治療計画の研究者が提出した非ヒト霊長類(NHP)データによると，新生児や乳児NHPでは，治療的OTC遺伝子組換えは服薬1年後に遺伝子挿入を継続し，効率が良いことが示されている。IECUREはオーストラリア治療商品管理局の承認を得て，小児(または新生児)OTC欠乏症患者の治療のために開発中のArcusヌクレアーゼを含む研究療法である最初のヒト段階1/2試験を開始し，ECUR−506を評価した。2024年3月，iECUREはイギリスの医薬品とヘルスケア製品規制機関の承認も得ており，同社のCTA申請はECUR−506を評価するOTC−HOPE 1/2段階研究をイギリスに拡張した。2024年4月、iECUREはFDAが米国でOTC-HOPE研究を開始することを許可したことを発表した。iECUREのOTC-HOPE研究は現在イギリスのGreat Ormond Street児童病院でオープン登録されており、アメリカとオーストラリアの試験点が開始され、今年遅くに登録される予定だ。
2022年6月に独占参入を発表しました体内にある遺伝子編集研究開発協力と許可協定(“ノワール協定”)とノワ製薬株式会社(“ノワール”)。このパートナーシップでは挿入するように設計されたカスタマイズされたArcusヌクレアーゼを開発しています体内にあるゲノム“安全港”の位置に位置する治療用遺伝子組換えであって、潜在的な一次性変革性治療選択として、鎌状細胞病とβ地中海貧血などのあるヘモグロビン疾患を含む特定の疾患の治療に使用することができる。ノワール協定の条項によると、Arcusヌクレアーゼを開発して行います体外培養そして、ノワール社はすべての後続の研究、開発、製造、商業化活動を担当している。
2024年4月、礼来社の完全子会社である普勝治療会社(“普勝協定”)と改訂·再記述された開発·許可協定(“普勝協定”)を締結し、3つの計画を返還する権利を行使した。優勝協定の条項に基づき，我々は優勝と協力して我々のArcusヌクレアーゼを開発し，研究と開発の潜在力を利用した体内にあるデュース筋ジストロフィー(“DMD”)と2つの追加の遺伝子標的を含む遺伝性疾患を治療する。これまでに，臨床前データを重点的に紹介し，Arcusの潜在力を示した体内にある彼は、遺伝子編集は大きな遺伝子切除に応用でき、編集後のdystrophin変異体は多種のDMD進展に頻繁に参与する組織タイプの中で観察でき、骨格筋、心臓と横隔膜を含み、それによって筋肉機能を著しく改善させることができる。成人非ヒト霊長類(“NHP”)の効率的な遺伝子挿入を強調した別の流行項目のデータも共有した。2023年10月のヨーロッパ遺伝子と細胞治療学会大会で2つのポスターを作りましたArcusヌクレアーゼの独自の機能により，体内で効率的で配向した遺伝子挿入が可能となったそしてArcusを介したヒトdystrophin遺伝子ホットスポット領域の切除はマウスの機能改善をもたらした“DMD”.
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株を逆分割する
2024年1月18日、私たちの株主は、私たちの改正と再記載された会社登録証明書を修正し、10株1株以上1株30株以下の割合で私たちの普通株を逆株式分割し、この割合およびこのような逆株式分割の実施と時期は私たちの取締役会が自ら決定する提案を承認した。2024年2月6日、私たちの取締役会は、私たちが発行し、発行した普通株の30株1株を逆分割することを承認し、2024年2月13日、逆株式分割を実現するために、会社証明書の改正と再発行の修正証明書をデラウェア州国務長官に提出した。2024年2月14日、私たちの普通株はナスダック資本市場で分割調整取引を開始した。逆株式分割のため、私たちは30株当たり発行済みまたは発行済み普通株を自動的に新しい普通株に再分類し、私たちが発行した普通株と発行済み普通株の数はそれぞれ4，191，053株と4，164，038株に減少した。本四半期報告10-Q表に記載されているすべての普通株式株式数および1株当たり情報の内容は、逆株式分割を反映するために適切に遡及調整されている。
普通株発行
2024年3月に、吾らは発売、発行及び販売(“2024年3月公開発売”)について合計2，500，000株自社普通株及び株式承認証について引受契約を締結し、1株16.00ドルの総合発行価格で最大2，500，000株の当社普通株を購入した。1部の株式承認証の発行権価格は1株20.00ドルで、すぐに行使でき、2029年3月5日に満期になる。今回の発行はS-3テーブル中の登録宣言に基づいて行った.
逆株分割と普通株発行後、2024年3月31日現在、6916，239株の流通株があります。
許可と協働取引
TG治療会社
2024年1月7日、著者らはTG細胞治療会社(“TG子会社”)及びその親会社TG治療会社(“TG親会社”及びTG子会社“TG治療会社”)と許可協定(“TG許可協定”)を締結し、TG許可協定の条項に基づいて、著者らはTG子会社にいくつかの独占的かつ非独占的許可権を付与し、自己免疫性疾患と癌以外の他の適応を開発、製造と商業化治療するAzer-celを提供した。
TGライセンス協定によれば、私たちは1，000万ドルの前払い現金支払い(“前払い”)を得る権利があり、TG Treateuticsが短期的に達成されることが予想される特定の臨床マイルストーンに達した場合、追加の現金支払い750万ドル(“初期マイルストーン支払い”)と、2.886億ドルまでの追加指定マイルストーンを達成した場合の追加支払い(“追加マイルストーン支払い”)を得る権利がある。以下に述べるように，TG子会社への発行(“会社株発行”)我々の普通株は，1，000万ドルまで潜在的に対応してくれた現金払いを支払う.
1，000万ドルの前金には、(I)2024年2月5日に私たちに支払われた525万ドルの現金支払い、(Ii)2024年2月5日に私たちに支払われた225万ドルの現金支払い、97，360株の私たちの普通株と交換され、1株当たりの価格は、TG許可契約日の30取引日前のVWAPの100%プレミアムに相当し、(Iii)TGライセンス契約日後12ヶ月以内に満期になった現金支払い250万ドルに相当する。(A)支払前30取引日に、1株当たりの普通株価格はナスダック上場規則第5635(D)条(“最低価格”)で定められた1株当たりの普通株平均保値割増11.1660ドルより100%であり、両者の中で大きい者を基準とする。
初期マイルストーン支払いは750万ドルであり、対応する場合、(I)525万ドルの現金マイルストーン支払いおよび(Ii)225万ドルの現金支払いを含み、1株当たり価格に基づいて決定された普通株式数と交換され、この価格は、(A)このマイルストーンを達成する前の30取引日に我々の普通株式のVWAP 100%プレミアムまたは(B)最低価格に等しい。
追加のマイルストーン支払いは、TG許可協定に規定されているいくつかのマイルストーンを実現した時点で満期になります。追加のマイルストーン支払いは、(A)マイルストーンを達成する前の30取引日の普通株式VWAP 100%に対するプレミアムまたは(B)最低価格を交換するために、TG許可プロトコルで指定されたマイルストーンの実現に関連する潜在的支払い300万ドルを含む。
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TGライセンス契約の条項と条件により、TG治療会社は1件あたりの追加マイルストーン支払い価値の50%(上記の追加マイルストーン支払いを除く、実現すれば、300万ドル発行に関連するTG親会社普通株)をTG親会社普通株とする自由流通株の支払いが許可され、適用マイルストーンを実現するまでの30取引日のTG親会社普通株のナスダック上のVWAPに基づくと推定される。
TGライセンス契約下のライセンス製品が承認されて販売されれば，TG Treateuticsはライセンス製品の純売上高の上位桁パーセントから下位2桁まで数百分の分級使用料を支払う必要がある.TG Treeuticsが私たちに特許使用料を支払う義務は、(I)ライセンス製品をカバーする最後の有効なクレームがその国で失効する場合、(Ii)ライセンス製品をカバーする任意のデータ、法規または市場排他性または補足保護証明書(特許を除く)の期限が満了する場合、(Iii)それぞれのライセンス製品が同国で初めて商業販売されてから10年以内に、個々のライセンス製品のライセンス製品が失効する場合である。
TGライセンス協定は、事前に終了しない限り、各ライセンス製品および各国/地域のライセンス製品および国/地域に基づいて、各ライセンス製品および国/地域の規定された印税期限が満了するまで有効に維持される。TG治療会社が指定日までに許可製品に関する何らかの開発活動を開始しなかった場合や，指定された時間内に許可製品の積極的な開発を停止した場合，TG許可プロトコルを終了する可能性がある。また，TG治療会社やその任意の付属会社や分割許可者が我々が制御している任意の特許の有効性を疑問視すれば，TG許可プロトコルを終了する可能性がある。我々やTG Treeuticsは，TG許可プロトコルを終了する可能性がある：(I)他方の重大な違約により，TG許可プロトコルが規定した時間内にこのような違約を是正できなかった，あるいは(Ii)他方の破産によるものである.
2024年3月31日までの3カ月間，TGライセンス契約により確認された収入は700万ドルであった。TGライセンス契約に関する繰延収入は2024年3月31日現在90万ドルである。
Imugene
2023年8月15日、Imugene Limitedおよびその完全子会社Imugene(USA)Inc.(“Imugene US”およびImugene Limitedと共に、“Imugene”)と資産購入協定を締結した。また，吾らは2023年8月15日にImugeneとライセンス契約(“Imugeneライセンスプロトコル”)を締結し，Imugeneライセンス契約の条項に基づき，Imugene USにいくつかの独占的および非独占的許可権を付与し，我々の同種自動車T療法Azer−celの腫瘍応用の開発，製造および商業化，およびImugene USがImugeneライセンス協定発効日5周年前にノミネート可能な候補研究製品を最大3つ付与した。
Imugeneライセンスプロトコルは、ライセンス知的財産権を使用する権利以外にImugeneに追加的なサービスを提供しないことが予想されるので、ASC 606に適合する機能的知的財産権を表すと結論する。2024年3月31日現在、マイルストーン支払いの実現に関する不確実性の水準を踏まえ、経営陣はImugeneライセンス契約におけるマイルストーン支払いに関するすべての可変対価格を制限している。したがって，2024年3月31日までの3カ月間，Imugeneライセンスプロトコルにより何の収入も確認されなかった。
ノワ製薬は
2022年6月14日、2022年6月15日(ノファ発効日)に発効し、発見と開発に協力するノワール協定を締結しました体内にある我々がカスタマイズしたArcusヌクレアーゼを含む遺伝子編集製品は，ある疾患の潜在的治療法(総称してライセンス製品と呼ぶ)を研究·開発するためのものである。ノワプロトコルによると、最初に許可された製品は、鎌状細胞病およびベータ地中海貧血を含むいくつかのヘモグロビン疾患の潜在的治療のために開発されるであろう。
ノワール協定の条項によると、Arcusヌクレアーゼを開発して行います体外培養ノワール社がすべての後続の開発、製造、商業化活動を担当する。ノワール社は独占的な許可を得て、商業的に合理的な努力を使用して、許可製品に関するすべての後続の研究、開発、製造、商業化活動を行うことが求められる。我々は最初に、ノヴァ社を潜在的にさらに発展させるために、患者ゲノムに特定の治療ペイロードの定義された“安全港”目標位置(“初期ヌクレアーゼ”)を挿入するための単一のカスタマイズされたArcusヌクレアーゼを開発する体内にある鎌状細胞病とベータ地中海貧血を含むあるヘモグロビン疾患を治療する選択。ノワール協定の条項によれば、ノワールは、費用を私たちに支払う場合、ヘモグロビン疾患に関連する特定のヒト遺伝子標的の遺伝子編集(“置換ヌクレアーゼ”)を行うために、初期ヌクレアーゼベースの許可製品を、ヘモグロビン疾患に関連する特定のヒト遺伝子標的の遺伝子編集(“置換ヌクレアーゼ”)のために、我々が設計した第2のカスタマイズArcusヌクレアーゼに基づく許可製品に置き換えることができる。また、ノワール社は、初期ヌクレアーゼを使用して最大3つの追加指定されたライセンス製品を挿入することを含む、選択権を行使するたびに私たちに費用を支払う権利があります
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“安全港”目標位置における治療ペイロードは、それぞれ特定の遺伝疾患を治療することを意図している。この選択された使用期間は、(A)ノワール発効日の4周年および(B)上述したように初期ヌクレアーゼを置換ヌクレアーゼで置換した場合に終了し、両者のうち比較的早いものを基準とする。
2022年7月、私たちはノワール協定に基づき、5000万ドルの前払い現金を受け取った。また、ノバ発効日には、ノバは株式購入協定(“ノバ株式購入協定”)に基づいて我々の普通株に株式投資を行い、この合意によると、ノバ発効日に、私たちは私募取引でノバに413，581株の私たちの普通株(“ノバ株”)を発行し、販売し、総購入価格は2，500万ドル、または1株当たり約60.30ドルであった。ノワール株式購入協定によると、私たちの普通株の1株当たり価格は、ノワール株購入協定の施行日の10取引日前の普通株の出来高加重平均価格より20%割増します。
ノワール株購入協定によると、いくつかの例外的な場合を除いて、ノワールはノワール発効日から2年以内に私たちの承認を得ずにノワール株を売却してはならない。さらに、ノバ発効日から2年以内に、ノバおよびその関連会社は、(A)私たちの任意の証券または重大資産の買収、任意の買収要約または交換要約、合併または他の我々に関連する資本再編、再編、清算、解散または他の特別な取引、または任意の委託または同意投票に直接または間接的に参加してはならない行為、または(B)上記のいずれかを行うために、任意の他の人と協力したり、開示したりしてはならない。ノバ社の株式購入協定には、双方の慣例陳述、担保、チェーノも含まれている。
ユノバ発効日には、吾らはノワールとも登録権協定(“登録権協定”)を締結し、この合意に基づき、吾らは登録権協定で指定された期限内に、米国証券取引委員会に提出された登録声明にノバ株式の転売を登録することに同意した。登録権協定は、登録すべき任意の証券(登録権協定の定義を参照)を終了する最初の日からすべて終了する慣用的な弁済条項を含む。
私たちはまた合計約14億ドルの記念碑的支払いといくつかの研究資金を得る資格があるだろう。協力による許可製品が承認され販売されれば，許可製品の純売上高の中央値−1桁パーセントから低い−2桁数百分比の階層印税を得る権利もあるが，慣例的に減少する可能性がある。ノヴァ社が私たちに支払う印税の義務は、特許満期、法規と排他的に製品が初めて商業販売されてから10年以内に発生するかもしれないいくつかの事件の最新発生時に、国/地域とライセンス製品のライセンス製品によって満期になります。
ノワール協定は、事前に終了しない限り、各ライセンス製品および国/地域の規定された印税期間が満了するまで、ライセンス製品および国/地域に従って有効化を継続する。ノワールは事前に私たちに通知することで、理由なくノワール協定を中止する権利がある。いずれの当事者も、他方の重大な違約行為と、ノワール合意が規定した時間内にこのような違約行為を是正できなかったことにより、ノワール合意を終了することができる。もしノワールが私たちの特許に挑戦したら、私たちはまたノワール協定を終わらせるかもしれない。
2024年3月31日までの3ヶ月間、ノワール協定により450万ドルの収入を確認した。2023年3月31日までの3ヶ月間、ノワール協定により590万ドルの収入を確認した。2024年3月31日と2023年12月31日まで、ノワール協定に関連する繰延収入はそれぞれ2810万ドルと3240万ドルであり、そのうち130万ドルと740万ドルはそれぞれ簡明貸借対照表内の流動負債に計上されている。
プロヴェ治療会社
2020年11月19日、私たちは礼来会社と開発·許可協定を締結し、発見と開発に協力した体内にある我々のArcusヌクレアーゼを含む遺伝子編集製品は，Arcusを用いた潜在的な研究と開発が可能である体内にある遺伝性疾患の治療。この協定はその後、礼来社の完全子会社Winble Treateuticsに譲渡され、2022年11月1日から発効する(“原始的Advance協定”)。2023年6月30日、私たちは“占優協定”に署名し、元の占有協定を修正し、再確認した。2024年4月，我々は3項目の返還権利を行使し，Vonとの協力を終了した。
2024年および2023年3月31日までの3カ月間，盛んな合意での収入は450万ドルおよび290万ドルであることをそれぞれ確認した。2024年3月31日と2023年12月31日現在、この合意に関連する繰延収入はそれぞれ4820万ドルと5270万ドルであり、このうち20万ドルと470万ドルはそれぞれ簡明貸借対照表内の流動負債に計上されている。盛んな合意の終了に伴い、2024年6月30日までの3カ月間で残りの繰延収入4820万ドルが確認される予定だ。
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iECURE
2021年8月、iECUREと開発許可契約(“iECURE DLA”)を締結し、iECUREは、我々のPCSK 9指導のArcusヌクレアーゼを用いてPCSK 9遺伝子座に遺伝子を挿入するライセンスを取得し、非処方薬欠乏症を含む4つの予め指定された遺伝疾患の治療方法(“PCSK 9ライセンス”)を開発するために、前臨床活動および第1段階の臨床試験によって当社のPBGENE-PCSK 9候補薬剤を推進する。IECURE DLAを締結するとともに，吾らはiECUREと株式発行プロトコル(“iECURE持分プロトコル”)を締結し，このプロトコルにより，iECUREはPCSK 9ライセンスの追加対価としてiECURE普通株を吾等に発行する.また，Arcusと共同開発したiECURE製品の販売から記念碑的と中桁から下位2桁までの印税を得る資格がある.
私たちは各報告期間にiECURE権益の帳簿価値を公正価値に調整し、公正価値の任意の変化を他の収入(費用)に計上する。2024年3月31日までの3ヶ月間、iECURE権益の公正価値に変化はなかった。2023年3月31日までの3年間に、その間に発行されたiECURE A-1シリーズの持分が希釈されたため、我々のiECURE持分の帳簿価値は80万ドル減少し、公正価値に適応した。
私たちの運営結果の構成要素は
収入.収入
これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、予測可能な未来にも製品販売から何の収入も得られないだろう。私たちは、プリペイド、マイルストーン支払い、知的財産権許可料、研究開発資金に関する金額を含む協力およびライセンス契約からの収入を記録します。
研究と開発費
研究と開発費用には，主に我々の研究活動によるコストが含まれており，我々の発見努力と我々の候補製品開発が含まれている.これらの措置には
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。我々は，候補製品に基づいて外部開発コストを追跡し，それが開発計画と公開されたときから開始した.特定の開発候補の場合、決定できない内部および外部コストは、プラットフォーム開発費用カテゴリに含まれる。
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。長期的には、私たちの研究開発費は増加し、候補製品の開発に伴い、研究開発費は私たちの総費用のより大きな割合を占めることが予想されます。
私たちが開発する可能性のある候補製品の将来の臨床試験の持続時間とコスト、または私たちが市場で承認された任意の候補製品の商業化および販売からどの程度収入が生じるかどうかを決定することはできない。私たちはどんな候補製品の発売承認も絶対に成功的に得られないかもしれない。私たちの候補製品の臨床試験と開発の持続時間、コスト、時間は様々な要素に依存します
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候補製品の開発のために、これらの変数のいずれかの結果の変化は、候補製品の開発に関連するコストおよび時間の大きな変化を意味する可能性がある。例えば、FDAまたは他の規制機関が、予想以上に候補製品の臨床開発を完了するために必要な臨床試験を要求する場合、または患者登録速度が予想または他の原因よりも遅いために、我々の臨床試験が重大な遅延が生じた場合、多くの追加の財政資源と時間をかけて臨床開発を完了することが要求される。
一般と行政費用
一般および行政費用には、主に、株式ベースの給与を含む実行、財務、業務発展、運営および行政機能者の賃金、相談費、求人関連費用、およびその他の従業員関連コストが含まれる。一般および行政費用には、知的財産権および会社事務に関連する弁護士費、情報技術費用、保険料、出張費、および施設関連費用も含まれており、直接減価償却費用、施設賃貸料および維持費、および研究活動に具体的に帰することができない他の業務費用が含まれている。
減価費用
減価費用とは無形資産と長期前払い資産に対する私たちの減価を意味する。減価損失は，将来割引されていないキャッシュフローが資産帳簿価値よりも低い場合に評価を行い，資産帳簿価値が公正価値を超えた場合に確認する。帳簿金額が資産公正価値を超えた場合には、減価費用を確認する。
資産処分損失
資産処分損失は，販売時処分資産の余剰帳簿純値と保有販売対象資産確認の減値を指摘する。
公正価値変動損失
公正価値変動とは、公正価値勘定の資産と負債の公正価値によって変動を評価することである。
権利証責任は価値変動収益を公正に承諾する
株式証券負債の公正価値変動は、2024年3月の公開発売に関連する未発行株式証の時価計算の公正価値調整である。
権益法投資の収益
権益法投資損失は，権益法被投資者Elo Life Systems，Inc.(“ELO”)純損失における我々の割合を代表する.
利子支出
利息支出には、発生した利息支払いと未済債務の割引償却が含まれる。
利子収入
利息収入には私たちの現金と現金等価物とELOから得られた受取手形から得られた利息収入が含まれています。
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生産停止による損失
操業停止業務の損失は，我々のCAR TインフラをImugeneに売却した収益と，われわれの歴史上の細胞治療業務の運営結果である。
経営成果
2024 年 3 月期と 2023 年 3 月期との比較
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 年間の業績は、以下の表に、各項目の推移とともにまとめたものです。
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3月31日までの3ヶ月間 |
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(単位：千) |
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2024 |
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2023 |
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変わる |
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収入.収入 |
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$ |
17,584 |
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$ |
8,780 |
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$ |
8,804 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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13,343 |
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11,048 |
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2,295 |
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一般と行政 |
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8,428 |
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11,086 |
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(2,658 |
) |
総運営費 |
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21,771 |
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22,134 |
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(363 |
) |
営業損失 |
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(4,187 |
) |
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(13,354 |
) |
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9,167 |
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その他の収入(支出)： |
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|||
権益法投資の収益 |
|
|
1,713 |
|
|
|
(1,341 |
) |
|
|
3,054 |
|
公正価値変動損失 |
|
|
(348 |
) |
|
|
(769 |
) |
|
|
421 |
|
株式証負債の公正価値変動を認める |
|
|
10,386 |
|
|
|
— |
|
|
|
10,386 |
|
利子支出 |
|
|
(574 |
) |
|
|
(522 |
) |
|
|
(52 |
) |
利子収入 |
|
|
1,663 |
|
|
|
2,043 |
|
|
|
(380 |
) |
資産処分損失 |
|
|
(65 |
) |
|
|
(7 |
) |
|
|
(58 |
) |
その他収入合計 |
|
|
12,775 |
|
|
|
(596 |
) |
|
|
13,371 |
|
継続営業による損益 |
|
|
8,588 |
|
|
|
(13,950 |
) |
|
|
22,538 |
|
生産停止損失 |
|
|
— |
|
|
|
(11,110 |
) |
|
|
11,110 |
|
純収益(赤字) |
|
$ |
8,588 |
|
|
$ |
(25,060 |
) |
|
$ |
33,648 |
|
収入.収入
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の売上高は 1，760 万ドルで、 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の 880 万ドルから増加しました。2024 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間の売上高の 880 万ドルの増加は、主に TG とカリブー社のライセンス契約の結果です。さらに、 2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間と比較して、プレヴェイル契約に基づく収益が 160 万ドル増加したことにより、ノバルティス契約に基づく収益が 140 万ドル減少しました。
研究と開発費
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
(単位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
変わる |
|
|||
直接研究開発費： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
PBGENE—HBV 外部開発コスト |
|
$ |
3,056 |
|
|
$ |
219 |
|
|
$ |
2,837 |
|
PBGENE—PMM 外部開発コスト |
|
|
1,212 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,212 |
|
プラットフォーム開発および未割り当て費用 ： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
従業員関連費用 （ 株式報酬を除く ） |
|
|
4,620 |
|
|
|
5,195 |
|
|
|
(575 |
) |
シェアに基づく報酬 |
|
|
760 |
|
|
|
897 |
|
|
|
(137 |
) |
実験用品とサービス |
|
|
759 |
|
|
|
1,635 |
|
|
|
(876 |
) |
研究開発のアウトソーシング |
|
|
343 |
|
|
|
721 |
|
|
|
(378 |
) |
CMO と研究機関 |
|
|
44 |
|
|
|
2 |
|
|
|
42 |
|
実験装置とメンテナンス |
|
|
275 |
|
|
|
237 |
|
|
|
38 |
|
施設関連費用 |
|
|
535 |
|
|
|
542 |
|
|
|
(7 |
) |
減価償却および償却 |
|
|
891 |
|
|
|
1,062 |
|
|
|
(171 |
) |
許可料 |
|
|
846 |
|
|
|
530 |
|
|
|
316 |
|
他の研究と開発コスト |
|
|
2 |
|
|
|
8 |
|
|
|
(6 |
) |
研究開発費総額 |
|
$ |
13,343 |
|
|
$ |
11,048 |
|
|
$ |
2,295 |
|
37
2024年3月31日までの3カ月の研究開発費は1330万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月の研究開発費は1100万ドルだった。230万ドルの増加は主にPBGENE−B型肝炎ウイルス外部開発コストの280万ドル増加と，計画継続臨床への推進に伴いPBGENE−PMM外部開発コストが120万ドル増加したためである。
研究開発費の増加を部分的に相殺したのは、実験室用品とサービス費用が90万ドル減少し、従業員数の減少により従業員に関するコストが60万ドル減少し、アウトソーシング研究開発コストが減少したことである。
一般と行政費用
2024年3月31日までの3カ月間の一般·行政費は840万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は1110万ドルだった。一般·行政費が270万ドル減少したのは、主に従業員数の減少による従業員関連のコストとシェアベースの報酬支出が150万ドル減少したためだ。また，相談費は60万ドル減少し，役員や上級職員保険料の減少および弁護士費の減少が保険費用の減少を招いた。
権益法投資の収益
2024年3月31日までの3カ月間、権益法投資収益が170万ドルであったのは、主にその間にEloのA-2シリーズ融資から比例して共有した収益が270万ドルの収益を記録しており、一部はElo同期の損失で比例して共有した収益(または100万ドル)によって相殺されたためである。2023年3月31日までの3ヶ月間の権益法投資損失は130万ドルであり、これはELO同期純損失における私たちの割合である。
公正価値変動損失
2024年3月31日までの3カ月間の公正価値変動による損失は30万ドルであり，これは主に同期Imugene変換可能手形の公正価値の減少によるものである。2023年3月31日までの3ヶ月間、公正価値変動による損失は80万ドルであったが、これは、この間のiECUREの最初のA-1持分融資希釈により、iECUREにおける私たちの株式投資の評価公正価値が減少したためである。
権証責任の公正価値変動
2024年3月31日までの3カ月間の権証負債公正価値変動は1，040万ドルであり、2024年3月の公開発売に関する未発行株式証の時価計算の公正価値調整である。2023年3月31日までの3ヶ月間、株式証負債は認められなかった。
利子支出
2024年3月31日までの3カ月の利息支出は60万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月の利息支出は50万ドルだった。利息支出が10万ドル増加したのは、私たちの債務の声明と実際の金利がもっと高いからだ。
利子収入
2024年3月31日までの3カ月の利息収入は170万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月の利息収入は200万ドルだった。利息収入が30万ドル減少したのは、2024年3月31日までの3カ月の現金残高が2023年3月31日までの3カ月の現金残高より減少したためだ。
資産処分損失
2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間、資産処分損失は10万ドル未満だった。
生産停止による損失
2024年3月31日までの3カ月間、操業停止業務に損失はなかったが、2023年3月31日までの3カ月で1110万ドルの赤字となった。2023年3月31日までの3ヶ月間で、私たちの歴史上の細胞治療業務の研究開発費を含む1110万ドルの損失がありました。
流動性と資本資源
38
2006年に設立されて以来、著者らはほとんどの資源をARCUの開発、研究開発活動の展開、技術者の募集、製造技術の開発、著者らの知的財産権の組合せの構築及びこれらの業務に一般と行政支持を提供することに投入した。
設立以来、私たちは重大な運営損失が発生し、販売製品から何の収入も得られなかった。私たちが利益を達成するのに十分な任意の製品収入または製品収入を生成できるかどうかは、私たちの1つ以上の候補製品または私たちの協力者または他のライセンシーの候補製品の開発と最終商業化に依存し、私たちは記念碑的な支払いや印税を受け取ることができるかもしれない。2024年3月31日までの累計赤字は4.81億ドルだった。
私たちは予見可能な未来に、私たちが私たちの候補製品の開発を進めるにつれて、巨額の費用と運営損失が生じることを予想しています。長期的には，我々の候補製品の臨床前研究や潜在臨床試験に関するコスト，および我々の候補製品の臨床前研究や潜在臨床試験に関するコストを含めて，我々の研究と開発および一般と管理コストが増加することが予想される
CROとCMOは、私たちの知的財産権の組み合わせを拡大し、私たちの運営に一般的かつ行政的な支援を提供します。もし私たちの候補製品が規制機関の承認を得たら、私たちは製品販売、マーケティング、流通に関連した巨額の費用を支援するために、私たちの商業化能力を発展させることが予想される。したがって、私たちは私たちの運営に資金を提供するための追加の資本が必要であり、私たちは追加の持分や債務融資、協力、許可手配、または他の出所を通じてこれらの資金を得ることができるだろう。
2024年3月31日現在、私たちは1億378億ドルの現金と現金等価物と、カリフォルニア銀行(前身は太平洋西部銀行)(時々改訂された“回転線”)と締結した融資と保証協定で利用可能な借金750万ドルを持っている。私たちの回転線上の契約は、制限されていない現金残高(特定の口座の金額を含まない)を1，000万ドル以上維持することを要求します。私たちの現金需要を満たすために、私たちの資金源には、当社の初公募株(IPO)、優先株および転換手形融資、私たちの普通株と引受証の引受発行、私たちの棚登録宣言の一部である普通株の市場での発行(“ATM”)、パートナーの前払いとマイルストーン支払い、銀行貸金下の借金、他の戦略連合および贈与からの資金など、様々な融資方法で第三者から得られる収益が含まれています。
私たちが受け入れられる条件や完全に受け入れられる条件で私たちの業務に資金を提供するために、必要に応じて十分な資金を得ることに成功する保証はありません。特に現在の世界的なマクロ経済状況を考慮してください。もし私たちがタイムリーまたは優遇条件で十分な資金を得ることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究または製品開発計画および/または商業化努力を大幅に延期、変更、減少または廃止することを要求されるかもしれません。または、私たちが自分で開発し、マーケティングしたいと思っていた製品または候補製品を開発し、マーケティングする権利を与えることができます。そうでなければ、私たちはまた私たちの業務計画や成長戦略を実行できないかもしれないし、思い通りにビジネスチャンスを利用することができないかもしれない。このような事件のいずれも私たちの財務状況と業務の見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
治療製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため，費用を増加させる時間や金額を予測することはできず，いつあるいは利益を得ることができるかどうかを予測することもできない。たとえ私たちが製品販売から収入を得ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない。もし私たちが利益を達成できなかったり、持続的に利益を上げることができなかった場合、私たちは追加資本を調達する必要があるかもしれないし、私たちに不利な条項になるかもしれないし、あるいは計画レベルで運営を続けることができず、運営を減少または終了させることを余儀なくされるかもしれない。
キャッシュフロー
2024年3月31日と2023年3月31日までの現金と現金等価物の総額はそれぞれ1億378億ドルと1億581億ドルだった。
次の表は、私たちが列挙した期間の現金源と用途をまとめています
|
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|||||
(単位：千) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
経営活動のための現金純額 |
|
$ |
(18,981 |
) |
|
$ |
(31,464 |
) |
投資活動のための現金純額 |
|
|
(26 |
) |
|
|
(721 |
) |
融資活動が提供する現金純額 |
|
|
40,095 |
|
|
|
741 |
|
現金と現金等価物を増やす(減らす) |
|
$ |
21,088 |
|
|
$ |
(31,444 |
) |
39
経営活動用の現金
私たちの現金の主な用途は運営費用に資金を提供することで、これは主に研究開発と一般と行政コストを含む。2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、経営活動で現金を使用したのは、我々の純損失が非現金支出と運営資本の変化により調整された結果である。
2024年3月31日までの3カ月間、経営活動に使われた現金は1900万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は3150万ドルだった。経営活動のための現金が1，250万ドル減少したのは，主に純損失が3，360万ドル減少したためであり，純損失と現金純額を照合するための非現金調整が1，590万ドル減少し，運営資本使用が530万ドル増加して相殺された。非現金調整の減少は、主に2024年3月31日までの3ヶ月間の株式証負債の公正価値変化と権益法投資収益によるものであるが、2023年3月31日までの3ヶ月間の権益法投資損失である。運営資本使用量の増加は主に契約資産と前払い費用の変化を反映している。
投資活動用の現金
投資活動で使用される現金は、主にレンタル増加、設備、ソフトウェア、および無形資産の購入のための現金支出に関する。2024年3月31日までの3カ月間、投資活動用の純現金は10万ドル未満だったが、2023年3月31日までの3カ月は70万ドルだった。投資活動のための現金が70万ドル減少したのは、主に2023年3月31日までの3カ月と比較して、2024年3月31日までの3カ月間に財産、設備、ソフトウェアを購入するための現金支出が減少したためだ。
融資活動で提供された現金
2024年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した純現金は4010万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は70万ドルだった。2024年3月31日までの3カ月間で、融資活動が提供した現金が3940万ドル増加したのは、2024年3月31日までの3カ月間の普通株発行純収益が2023年3月31日までの3カ月より3860万ドル増加したことと、2024年3月31日までの3カ月間にTG治療会社に普通株を発行した純収益が90万ドル増加したためである。
債務義務
回転線
私たちは前金を要求することができます。元金の総額は最大3，000万ドルに達します。循環生産ラインの満期日は2024年6月23日で、すべての未返済元金は満期時に満期になる。私たちはまたカリフォルニア銀行で制限されない現金総額(特定の口座の金額を含まない)を1，000万ドル以上維持しなければならない。循環限度額借款の金利は可変年利であり、(A)最優遇金利0.75%(循環限度額と定義)と(B)4.25%の両方より大きい者に等しい。2024年3月31日現在、循環線上の未返済元金残高は2250万ドル、規定金利は9.25%、実質金利は10.27%となっている。
資金需要
私たちは引き続き研究開発努力に関する資金需要、潜在的なINDとCTA提出、潜在的な臨床試験、そして私たちの体内にあるポートフォリオです。
当社の四半期報告Form 10-Qの日付まで、既存の現金および現金等価物、予想される運営収入は、許可者から受け取った最近の対価格、私たちの歴史上のCAR T事業を剥離して得られた運営効率、および私たちのATM施設の利用可能性は、2026年下半期までの運営費用および資本支出需要を支払うのに十分であると信じています。私たちの現金滑走路は私たちの先頭者のために最初の人間の第1段階の臨床データを実現するのに十分だと予想しています体内にある遺伝子編集プログラムです私たちが基づいているこれらの推定は不正確であることが証明される可能性があり、私たちは予想よりも早く私たちが利用できる資本資源を利用することができる。医薬製品の研究、開発と商業化に関連する多くのリスクと不確定性のため、著者らに必要な運営資金の額を確定的に推定することは困難である。私たちの未来の支出需要は多くの要素に依存するだろう
40
利益を達成するのに十分な製品収入を生成することができる前に、私たちは、公共または私募株式または債務融資、協力協定、他の第三者融資、戦略連合、許可スケジュール、およびマーケティングおよび/または流通スケジュールによって、私たちの現金需要に資金を提供する予定です。参照してください“リスク要因-私たちは大量の追加資金が必要になります。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で十分な資金を集めることができない場合、あるいは十分な資金を集めることができない場合、私たちは私たちの研究計画、製品開発活動、商業化努力の一部または全部を延期、減少、または廃止することを余儀なくされるかもしれません第2部では、第1 A項。この四半期報告書の10-Q表は、さらなる検討のために提供されます 私たちは私たちの持続的な経営のために十分な資金を創出して得ることができる。
もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達すれば、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の私たちの株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定は、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。もし私たちが他の第三者資金、協力協定、戦略連合、許可手配、またはマーケティングと流通手配を通じて追加資金を調達する場合、私たちは私たちの技術、将来の収入源、製品開発および研究計画または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの1つまたは複数の研究または製品開発計画および/または商業化努力を大幅に延期、変更、減少または廃止することを要求されるか、または私たちが自分で開発およびマーケティングしたい製品または候補製品をより多く開発し、マーケティングする権利を与えることができるかもしれない。そうでなければ、私たちはまた私たちの業務計画、成長戦略を実行できないかもしれないし、思い通りにビジネスチャンスを利用することができないかもしれない。
普通株発行
2024年3月、私たちは合計2500，000株の私たちの普通株と引受権証を発行、発行、販売に関する引受契約を締結し、1株16.00ドルの総合発行価格で合計2500，000株の私たちの普通株を購入した。1部の株式承認証の発行権価格は1株20.00ドルで、すぐに行使でき、2029年3月5日に満期になる。今回の発行はS-3テーブル中の登録宣言に基づいて行った.引受割引と手数料および約290万ドルの発売費用を差し引くまで、この取引の総収益は4000万ドルだった。今回発行された純収益を利用して進行·計画中の研究·開発に資金を提供し，運営資本や他の一般会社用途に利用する予定である。
契約義務と約束
本四半期報告Form 10-Qにおけるリース、循環ライン、知的財産権許可に関する契約義務と承諾に加え、通常の業務過程でCMO、大学および他の第三者と契約を締結し、臨床前研究、テスト、製造サービス、および運営目的のための他のサービスおよび製品に関連しています。これらの契約は一般的に書面でキャンセルすることができる。我々の契約義務は，2023年12月31日までの財政年度のForm 10−K年度報告に記載されている義務と比較して実質的に変化していない。
2024年3月31日現在、当社にはいかなる重大な資本支出の約束もない。
41
重要な会計政策と試算の使用
我々のキー会計政策と見積りは，我々の年次報告Form 10−Kにおける“項目7.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析−キー会計政策と推定の使用”に記述されている。私たちはこれらの重要な会計政策と2024年3月31日までの3ヶ月の推定を検討した。付記1概要の派生金融商品会計基礎を除いて、我々のキー会計政策及び推定は、2023年12月31日現在の財政年度のForm 10−K年度報告に開示されている政策及び推定と大きな変化はない。
新興成長型会社の地位
当社は、 2012 年の Jumpstart Our Business Startups Act （ 「 JOBS Act 」 ） で定義される「新興成長企業」であり、公開企業に適用される報告要件の軽減を利用することがあります。JOBS 法第 107 条は、民間企業がこれらの基準を遵守することを要求されるまで、新興成長企業は、新しいまたは改訂された財務会計基準を遵守することを免除されています。新規または改訂された会計基準に準拠するために、移行期間を延長することを選択しました。また、「新興成長企業」として、 Sarbanes—Oxley 法第 404 条 （b） 項に基づき、財務報告に関する内部統制に関する監査人の証明書を提供する必要も免除されています。
当社は、 （ 1 ） 当社の年間総売上高が 12.35 億ドル以上の会計年度の最終日、 （ 2 ） 2024 年 12 月 31 日のいずれか早いものまで、「新興成長企業」であり続けます。（ 3 ） 過去 3 年間に 10 億ドル以上の非転換社債を発行した日または （ 4 ）当社が SEC の規則に基づき大規模加速申請者とみなされる日。すなわち、非関連会社が保有する当社の普通株式の時価総額が前年 6 月 30 日時点で 7 億ドルを超えていることを意味します。これは…。.
42
項目3.定量と合格市場リスクの開示について。
私たちは正常な業務過程で市場リスクに直面している。このような危険は主に金利敏感性を含む。我々の生息資産は現金と現金等価物からなり，ドル建てである。2024年3月31日現在、私たちの現金及び現金等価物は1.378億ドルで、総資産の75%を占め、2023年12月31日現在、現金及び現金等価物は1.167億ドルで、総資産の73%を占めている。2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の利息収入はそれぞれ170万ドルと200万ドルだった。我々の金利収入は一般金利水準の変化に非常に敏感であり、主に米国金利であるが、金利の変動は私たちの簡明財務諸表に実質的な影響を与えないと予想される。金利が10%変化すると仮定すると、2024年3月31日の私たちの現金と現金等価物の価値に実質的な影響を与えない。
項目4.制御プログラムがあります
制御とプログラムの有効性の制限
我々の開示制御およびプログラムを設計·評価する際に、管理層は、任意の制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良好であっても、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできないことを認識している。また、開示制御およびプログラムの設計は、管理層に、そのコストに対する可能な制御およびプログラムの利益を評価する際に判断することが要求されるリソース制限が存在するという事実を反映しなければならない。
情報開示制御とプログラムの評価
最高経営責任者および最高財務責任者の参加の下、我々の経営陣は、10-Q表四半期報告書に含まれる期間が終了したときに、取引法規則13 a-15(E)および15 d-15(E)の規定に適合する当社の開示制御およびプログラムの有効性を評価した。この評価に基づき、我々の最高経営責任者と最高財務責任者は、2024年3月31日現在、我々の開示統制及び手続は合理的な保証水準で有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2024年3月31日までの3ヶ月間、財務報告の内部統制(“外国為替法案”規則13 a-15(F)および15 d-15(F)の定義に基づく)に大きな影響を与えなかったか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はなかった。
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第2部-その他R情報
項目1.法律規定法律手続き。
私たちの業務過程で、私たちは時々クレームと訴訟手続きを扱うかもしれない。このようなクレームや訴訟の結果は、是非曲直にかかわらず、本質的に不確実である。私たちは現在、実質的な法的手続きに参加していない。
第1 A項。国際ロータリーSK因子です。
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの普通株に投資する前に、以下に説明するリスクと、本Form 10-Q四半期報告書に含まれる、または参照によって組み込まれた他の情報をよく考慮しなければなりません。以下のいずれのリスクの発生も、当社の業務、財務状況、経営業績、将来の成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。
私たちの財務状況、限られた経営歴史、追加資本需要に関連するリスク
設立以来、重大な運営損失が発生しており、予見可能な将来も赤字が続くことが予想される。私たちはずっと利益を上げていないし、利益を達成したり維持できないかもしれない。
私たちは予測可能な未来に利益を上げないと予想している。設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。もし私たちの候補製品が開発と承認に成功しなかったら、私たちは製品販売から何の収入も得られないかもしれない。2024年3月31日までの3ヶ月間、私たちの純収入は860万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は4.81億ドルだった。しかも、私たちはどんな製品も商業化していないし、製品販売から何の収入も得たことがない。我々のほとんどの損失は，我々の臨床前開発活動，および我々の運営に関する一般的かつ行政コストを含む，我々の研究や開発活動に関する費用から来ている。私たちの運営資金は主に協力と許可協定の前払いとマイルストーン支払い、私たちの初公募株、私たちの普通株の私募、転換可能な優先株と転換可能な債務融資、普通株と引受権証のパッケージ販売とATM発行、そして信用手配借款から来ています。私たちの未来の純損失額は私たちの支出金額と成長率、そして私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。
私たちの現在または未来のすべての候補製品は、製品販売収入(あれば)を達成するために、大量の追加の開発時間と資源を必要とするだろう。私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想している。私たちは次のような状況で、私たちの費用が増加すると予想している
もしあれば、規制部門の候補治療製品の承認を得て、それを商業化する準備ができているのにあと数年かかる。候補治療製品が規制部門の承認を得ても、候補製品の将来の収入は、例えば、適用されれば、候補製品が販売を許可される任意の市場の規模に依存することになる
44
候補製品が獲得した市場シェアは、候補製品の市場受容度と、候補製品に関連する製造、販売、マーケティングおよび流通運営の有効性、候補製品について達成される可能性のある任意の協力、許可または他の戦略的配置の条項、および第三者支払者の精算レベルを含む。1つまたは複数の候補製品を単独でまたはパートナーと一緒に開発して商業化することができない場合、またはマーケティング承認または商業化された候補製品の収入が不足している場合、利益を達成できない可能性がある。たとえ私たちが利益を達成したとしても、私たちは収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが達成して利益を維持できなければ、私たちの普通株の価値は実質的な悪影響を受けるだろう。
私たちは大量の追加資金が必要になり、もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で十分な資金を調達できない場合、あるいは根本的にできなければ、私たちは私たちの研究計画、製品開発活動、商業化努力の一部または全部を延期、減少、または廃止することを余儀なくされるかもしれない。
候補製品の確定及び臨床前研究と潜在臨床試験を行う過程は時間がかかり、高価で、不確定であり、完成するのに数年かかる。私たちが行っている活動に関連する費用が増加することが予想され、特に候補製品の研究、継続、開発、潜在的な臨床試験を開始し、これらの候補製品のマーケティング承認を求める場合。さらに、私たちが単独でまたはパートナーと開発した任意の候補治療製品がマーケティングの承認を得た場合、製品の製造、販売、マーケティング、および流通に関連する巨額の商業化費用が生じる可能性がある。また、上場企業として、運営に関連した追加コストを負担し続ける予定である。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちがタイムリーまたは優遇条件で十分な資金を得ることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究または製品開発計画および/または商業化努力を大幅に延期、変更、減少または廃止することを要求されるかもしれません。または、私たちが自分で開発し、マーケティングしたいと思っていた製品または候補製品を開発し、マーケティングする権利を与えることができます。そうでなければ、私たちはまた私たちの業務計画や成長戦略を実行できないかもしれないし、思い通りにビジネスチャンスを利用することができないかもしれない。このような事件のいずれも私たちの財務状況と業務の見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
当社の四半期報告Form 10-Qまでの日付、既存の現金および現金等価物、予想される運営収入、TG Treeuticsおよび他の所有者から受け取った前払いおよび潜在的な最近の対価格、私たちの歴史上のCAR T事業によって得られた運営効率、および私たちのATM施設の可用性を剥離することは、2026年下半期までの運営費用と資本支出需要を支払うのに十分であると信じています。私たちの現金滑走路は、最初のPBGENE-B型肝炎とPBGENE-PMMのヒト第一段階臨床データを達成するのに十分であると予想される。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの資本資源を使用することができる。私たちの運営計画や私たちの現金資源に対する他の需要は、私たちの未知の要素を含めて多くの要素によって変化する可能性があり、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれません。公共または私募株式や債務融資、あるいは戦略協力や許可手配のような他の源を介して。
より多くの資金を得ようとすることは、私たちの経営陣の日常活動への注意をそらす可能性があり、これは候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
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現在または将来の運営計画に十分な資金があると信じていても、市場状況が有利であれば、あるいは具体的な戦略的考慮を考慮すれば、追加的な資本を求め続けるかもしれない。私たちは受け入れ可能な条項で十分な追加融資を受けることができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。また、米国証券取引委員会は、S-3表の棚上げ登録声明によると、公募資金が7，500万ドルを下回る会社が任意の12ヶ月以内に調達できる資金上限を規定している。
私たちの債務ツールの条項は私たちが業務戦略を実行する能力を制限するかもしれません。必要であれば、私たちの運営、試験、計画を支援するために優遇条件で信用を得る能力は、信用の変化によって制限されるかもしれません
市場です。
2019年5月、太平洋西部銀行(現カリフォルニア銀行)と融資·担保協定(その後改訂され、“回転線”と呼ばれる)を締結した。循環限度額の条項によると、元金総額が3，000万ドルに達する循環信用限度額の前払いを申請することができ、循環限度額の満期日は2024年6月23日である。2024年3月31日現在、私たちの循環線の下で2250万ドルの借金がある。循環ラインの条項によると、カリフォルニア銀行は、私たちが現在または後に所有、買収または受信したいかなる知的財産権も含まれていないが、販売によって任意のこのような知的財産権を得ることができるかもしれない任意の権利を含む、我々のほとんどの資産に対する保証権益を付与する。
“回転線”は私たちと将来達成可能などんな債務ツールも私たちの能力を制限する様々な条約を遵守することを要求するかもしれません
このような制限は私たちが業務戦略を実施する能力を抑制するかもしれない。しかも、私たちは最低現金残高に基づく金融契約に支配されている。
また、信用市場と金融サービス業は混乱を経験してきたが、その特徴は、様々な金融機関の倒産、倒産、売却、証券価格の変動の激化、流動性と信用供給の減少、米国や他の国政府の介入である。したがって、信用の費用と可獲得性はすでに不利な影響を受け続ける可能性がある。私たちは私たちの循環限度額での資金がカリフォルニア銀行と信用市場から必要な時と一般的に受け入れ可能な条件(あれば)で得られると確信できない。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で資金を得ることができなければ、私たちの財務状況と業務の見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
追加資本の調達は私たちの株主に希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。
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これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式および/または債務融資と協力、許可協定、または他の戦略的配置によって私たちの現金需要を満たすことが予想されています。私たちが株式または転換可能な債務証券(引受およびATM発行を含む)を売却することによって追加資本を調達する場合、株主の所有権権益は希釈され、そのような証券の条項は、清算または普通株株主の権利に悪影響を及ぼす他の特典を含む可能性がある。例えば、2024年3月、私たちは合計2500，000株の私たちの普通株と引受権証を発行、発行、販売に関する引受契約を締結し、1株16.00ドルの総合発行価格で合計2500，000株の私たちの普通株を購入し、これは私たちの既存株主の株式希釈を招いた。さらに、各株式承認証には、“基本取引”(例えば、株式承認証の定義のような)に関連する特定の場合、当社等は、一般に、他の人またはエンティティとの合併、売却、譲渡、または他の方法で私たちの実質的にすべての資産を処分すること、別の人または実体が私たちの普通株式の50%になって発行された株式の実益所有者、任意の普通株の再分類、再編、または資本再編を含む承認株式証の残りの未行使部分のBlack-Scholes価値に等しい現金の支払いを要求することができる。任意の強制株式交換、これにより、私たちの普通株は、他の証券、現金または財産に効果的に変換または交換され、私たちの自発的または非自発的な解散、清算または清算に関する任意の計画または提案、または他の条件が満たされた場合。ある特定の取引または一連の取引が現金決済条項をトリガするかどうか、またはその条項がトリガされた場合、この場合、権利証所有者に支払うべき実際の金額はいくらであるかは不明かもしれないが、どのような支払いも私たちにとって実質的であり、私たちの財務状況に実質的で不利な影響を与える可能性がある。さらに、株式承認証が完成していない場合には、業務に必要な追加株式を調達したり、戦略代替案や他社との取引を求めることがより困難であることが分かるかもしれない。
私たちが債務融資で追加資本を調達する場合、これは固定支払い債務の増加を招き、私たちの運営キャッシュフローの一部(ある場合)は、そのような債務の元本と利息の支払いに特化している。さらに、債務融資は、追加債務の発生、特定の資本支出、または配当の宣言の制限など、経営に制限を加える制限契約を含むいくつかのプロトコルを含むことができる。私たちが協力者との手配または他の方法で追加資本を調達する範囲内で、私たちは、私たちの技術、研究計画、製品開発活動、候補製品、および/または将来の収入源を放棄し、不利な条項で私たちの技術および/または候補製品を許可するか、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求されるかもしれない。また、どのような資金調達努力も、研究計画、製品開発活動、または製品候補の能力を推進するために悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの経営の歴史は限られており、これにより、私たちの現在の業務と将来の見通しを評価することが難しくなり、あなたの投資リスクを増加させる可能性があります。
私たちはゲノム編集会社で運営の歴史は限られています私たちは2006年に私たちの会社を設立し、会社の歴史の前の9年間、私たちのコア技術を開発·整備してきましたが、過去数年間だけ、候補製品の開発を進めることに集中しています。
バイオ製薬製品開発への投資は高度な投機的な努力だ。それは大量の前資本支出を必要とし、いかなる候補製品も十分な有効性や許容可能な安全性を証明できず、必要な規制承認を得ることができない、あるいは商業的に実行可能ではないという大きなリスクがある。私たちのゲノム編集プラットフォームと私たちが使用している技術は新しいで検証されていません私たちはいかなる臨床試験を成功させ、任意の必要な市場許可を得て、製品を製造し、販売、マーケティングと流通活動を展開する能力があることを証明していない、あるいは第三者代表を手配して私たちは上述の仕事を行うことができます。したがって、もし私たちが製品の開発と商業化に成功した歴史があれば、私たちの未来の成功や生存能力のいかなる予測もそれほど正確ではないかもしれない。
また、私たちは急速に発展し、変化する業界、特に新生と急速に発展する遺伝子編集の分野で、予測の正確性、限られた資源の適切な投資の決定、私たちの技術に対する市場の受け入れ、複雑な規制環境の管理、新しい候補製品の開発における挑戦を含む新しい会社と成長型会社がよく遭遇するリスクと困難に遭遇し、これは私たちの成功の可能性を評価することの難しさを増加させる可能性がある。私たちの現在の運営モデルは、私たちがこれらの挑戦に適応したり、私たちの運営規模を効果的に拡大するために変更する必要があるかもしれない。私たちの限られた運営歴史、特に生物製薬業界やゲノム編集分野の急速な発展を考慮すると、私たちの技術やビジネスの将来性を評価したり、私たちの将来の表現を予測したりすることが難しくなるかもしれません。また、私たちが置かれている経営段階のため、私たちの財務状況と経営結果は、私たちが業務を構築する多くの要素によって四半期ごとに大きく変動する可能性があると予想されますので、将来の経営業績の指標として、特定の四半期や年度の結果に依存してはいけません。
あまり成功しないかもしれない特定の研究計画や製品候補の追求に限られた資源を使うかもしれません
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あるいは他の計画や候補品よりも利益がある。
新製品候補と製品開発プラットフォームを決定する研究計画は大量の技術、財力と人的資源を必要とする。私たちは私たちの業務戦略を評価し続けており、私たちの業務の発展や他の要素に基づいてこの戦略を修正する可能性があります。私たちは最終的に成功しないことが証明された潜在的な計画、製品候補、あるいは製品開発プラットフォームに私たちの努力と資源を集中させるかもしれない。私たちが新しい候補製品と製品開発プラットフォームを決定し、研究するのにかかる任意の時間、精力、財力は私たちの注意をそらす可能性があり、私たちが既存の研究計画、候補製品と製品開発プラットフォームの能力を引き続き開発し、商業化することに不利な影響を与える。私たちのすべての候補製品の臨床試験は永遠に開始しないかもしれません。私たちはそれらの開発を追求する上で大量の資源を費やしているにもかかわらず、私たちの現在と未来の研究開発計画、製品候補と製品開発プラットフォームへの支出はいかなる商業的に実行可能な製品を発生しないかもしれません。財政と管理資源が限られているため、私たちは後により大きなビジネス潜在力が証明される機会を放棄または延期するかもしれない。たとえば，進行中の戦略優先順位付け作業の一部として，2023年に日和見主義的にノックアウトを継続するが，概念検証データは複雑な編集や遺伝子挿入に関するプログラムを優先順位付けし続けることを発表した.そこで，2022年12月にPBGENE−PCSK 9の家族性高コレステロール血症の治療中止を決定し，パートナーはiECUREであった。腎臓疾患領域でパートナーを探し，PBGENE−PH 1をさらに開発し，このプロジェクトを自ら開発しないことを選択した。進行中の優先順位審査が最終的に実行可能な商業製品、利益のある市場機会、または他の付加価値活動をもたらす保証はない。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会をタイムリーに利用できないかもしれない。さらに、特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していなければ、協力、許可、または他の戦略配置によって候補製品に価値のある権利を放棄する可能性があり、この場合、候補製品の独占的開発権および商業化権利を保持することは、私たちに有利である。
私たちの候補製品の識別、開発、商業化に関するリスク
ARCUSは新しい技術であり、製品候補開発の時間、コストと潜在的な成功を予測することは困難である。私たちはまた私たちの候補製品のほとんどの人体での安全性と有効性を評価することができない。
私たちの成功は私たちが新しいゲノム編集技術を使って候補製品を開発し、それを商業化する能力にかかっている。著者らの技術は意外性があり、これは著者らが候補製品が研究、臨床前研究と臨床試験を行う時に直面する可能性のある発展挑戦を正確に予測することを困難にした。ゲノム編集技術を用いて作成した製品の臨床試験数は限られており，そのうち4つは我々の技術を利用している。著者らの治療研究プロジェクトはすべて臨床前或いは早期臨床段階にあるため、著者らは人体試験中に著者らの候補製品の限られた安全性と有効性データしか評価できない。現在または将来の候補製品は、人類の持続的な開発または最終的に承認された安全性および有効性要件に適合しない可能性があり、重大な有害事象または毒性を引き起こす可能性がある。我々のすべての候補製品はDNAレベルで機能するように設計されており，動物DNAはヒトDNAと異なるため，動物モデルで我々の候補治療製品の安全性や有効性をテストすることは困難であり，我々が行ったどのテストもヒトへの影響に変換できない可能性がある。また，我々が追求しようとしているいくつかの目標，疾患，適応については，動物モデルは存在しない可能性がある。私たちの候補製品は必要な遺伝子編集を十分な正確性で正確に実施できない可能性があり、それによって実行可能な治療製品となり、それに関連する長期的な影響が存在する可能性があり、現在私たちは予測できない。私たちが遭遇した私たちのゲノム編集技術の発展や私たちまたは私たちの協力者の任意の研究計画や製品候補に関連するいかなる問題も、重大な遅延や予期しないコストを招く可能性があり、私たちはこれらの問題を満足に解決できないかもしれない。これらの要素は、私たちまたは私たちの協力者が私たちの臨床前研究または私たちまたは私たちの協力者が行っている、または開始可能な任意の臨床試験を完成させることを阻止するか、または任意の候補製品をタイムリーまたは根本的に利益にすることができないかもしれない。私たちが候補製品を商業化しようとしている時、持続可能で反復可能で拡張可能な製造プロセスの開発にも遅延が生じる可能性があります。これらの要素は候補製品開発を予測する時間、コスト、潜在的成功の難しさを増加させる。もし私たちの製品開発活動にかかる時間が予想以上に長いかコストが高い場合、あるいは彼らが最終的に成功しなければ、これは私たちの業務や運営結果に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
ゲノム編集分野は比較的新しく、発展が迅速であり、他の既存または未来の技術は我々のArcusプラットフォームよりも大きな利点を提供する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。
私たちはこれまで、私たちの独自のゲノム編集技術を最適化し、その潜在的な応用を探索することに取り組んできた。ARCUSは新しいゲノム編集技術であり、配列特定のDNA切断酵素或いはヌクレアーゼを用いて、生細胞と生体のDNAを修正することを目的としている。他社は以前、亜鉛指ヌクレアーゼ、転写活性化物様効果ヌクレアーゼ(“TALEN”)と規則間隔の短い回文重複関連蛋白-9ヌクレアーゼ(“CRISPR/Cas 9”)を用いてゲノム編集技術の研究と開発を行ったが、まだ1社がこのような技術を用いて開発した候補製品の発売許可を得ていないが。他のゲノム編集技術は
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開発または商業化、または他の既存または将来の技術は、人間の治療のためにより適した治療または製品をもたらす可能性があり、これは、私たちのビジネス機会を減少または除去する可能性がある。
我々はArcusの成功した開発と翻訳に大きく依存しており，我々の製品開発運営の初期段階のため，どの候補製品が開発と商業化に成功するかは保証されていない.
我々は現在，計画中の候補製品の早期開発段階にあり，我々のArcus技術の開発を継続している.我々はこれまで，ARCUSを開発するためのほとんどの努力と財政資源を投入し，臨床前研究，早期臨床試験，その他の早期研究や開発活動を行い，これらの業務に一般的かつ行政的支援を提供することを含めて現在の製品開発計画を進めてきた。Imugeneと我々の癌Azer−cel，我々のCAR Tインフラと細胞治療チームおよびTG許可合意と戦略的取引を達成したため，我々は現在，我々のArcusゲノム編集プラットフォームを利用して肝臓のノックアウトに限らず，遺伝子挿入，遺伝子切除，遺伝子除去など，ヒト治療学における複雑な編集を含む新たな潜在遺伝子エディタの推進に焦点を当てている。私たちはまだArcus技術を使ってリードを発展させています体内にあるB型肝炎ウイルス、DMDとあるヘモグロビン疾患に対する遺伝子編集プログラム、その他の適応。私たちの将来の成功は、私たちが単独でまたはパートナーと候補製品の開発に成功する能力があるかどうかにかかっており、適用された場合には、候補製品のマーケティング承認を含めて規制部門の承認を得て、それを商業化することに成功している。私たちはまだ候補製品を開発して商業化していません。私たちは単独であるいは協力者と一緒に開発し、商業化することができないかもしれません。
私たちの研究と開発計画はどんな製品の成功的な識別、開発、商業化にもつながらないかもしれない。
私たちの業務の成功は主に私たちのゲノム編集技術を使って製品を識別、開発、商業化する能力にかかっている。私たち全員が体内にある現在取り組んでいる製品候補や製品開発プログラムは、まだ発見段階または前臨床段階にあります。これらの製品候補を臨床開発に進めたり、追加開発中の製品候補を特定したりできない可能性があります。当社の製品候補を特定し開発する能力は、前臨床および初期段階のバイオテクノロジー開発活動に関連する多数のリスクの対象となります。
私たちの現在と未来の候補製品は絶対に承認されないかもしれない。新たな候補製品の識別と開発に成功し、規制部門の当社製品の承認を得ることができなければ、私たちの業務や財務状況に大きな悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。
私たちの候補製品が発表または予想される時間枠内で予想される開発マイルストーンまたは商業化を達成していない場合、これらの候補製品のさらなる開発または商業化は遅れる可能性があり、私たちの業務は損なわれるだろう。
私たちは時々見積もり、あるいは将来、様々な科学、臨床、製造、規制、その他の製品開発目標の完成時間を推定するかもしれない。これらのマイルストーンは私たちがスタートや
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科学研究或いは臨床試験を完成し、監督管理書類を提出し、上場許可を得たり、その他の商業化目標を実現したりする。その中の多くのマイルストーンの達成は私たちがコントロールできることではないかもしれない。これらのすべてのマイルストーンは、資本資源、制限および優先順位、開発活動の進捗と結果、第三者(外部協力者またはサプライヤーを含む)の参加、重要な規制承認または行動の受信、および他の要因に関する仮定に基づいており、これらの要素のいずれも、マイルストーンの実現時間が私たちの推定と大きく異なる可能性がある。もし私たちまたは私たちの協力者が予想された時間内に発表のマイルストーンを達成できなければ、候補製品の商業化が遅れる可能性があり、私たちの信頼性が損なわれる可能性があり、私たちの業務と運営結果が損なわれる可能性があり、私たちの普通株の取引価格が低下する可能性がある。
ゲノム編集に対する公衆の否定的な見方は、私たちが単独で開発したり、協力者と協力して開発した製品の開発過程や商業成功にマイナス影響を与える可能性がある。
我々の現在の候補製品の開発と商業成功、あるいは私たちが単独で開発または将来協力者と協力して開発した任意の製品は、ゲノム編集技術を用いたヒト疾患の予防または治療に対する公衆の受容の程度にある程度依存するであろう。ゲノム編集技術をこれらの目的に適用することに対する公衆の否定的な見方は、候補製品を開発するために資金を調達したり、戦略的合意を達成したりする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
どの候補の治療製品もヒトゲノムの編集と関連があるかもしれない。このような潜在的治療製品の商業成功は、もし開発と承認に成功すれば、ゲノム編集の不安全、不道徳または不道徳な説の不利な影響を受ける可能性がある。これは、不利な公衆認知および任意の候補治療製品が公衆または医学界の受け入れを得ることができない可能性がある。不利な公衆の見方はまた、私たちまたは私たちの協力者が候補治療製品のための臨床試験を募集する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、規制によって承認された候補治療製品が商業化に成功するかどうかは、医師が処方した処方および彼らの患者が治療を受けることを望むかどうかに依存し、これらの治療は、彼らがよく知っている既存の治療方法の代わりにまたは補充するためにこれらの候補製品を使用することを含み、より多くの臨床データが利用可能である可能性がある。患者の死亡を含むが、これらに限定されない、または我々の競争相手またはゲノム編集技術を使用する学術研究者の研究または試験を含む、現在または将来の候補製品の任意の臨床前研究または臨床試験における任意の有害事象または不利な結果を開示し、最終的には我々の技術または製品候補でなくても、世論に負の影響を与える可能性がある。人類の治療にゲノム編集技術を使用することに対する公衆の否定的な見方は、私たちの技術と競争相手の技術に関係しても、政府の監督管理の増加、候補製品の開発と商業化の遅延、あるいは最終製品の需要の減少を招く可能性があり、これらはいずれも私たちの業務と財務状況に負の影響を与える可能性がある。
私たちは、迅速な技術変革を経験した業界で激しい競争に直面しており、私たちの競争相手は、私たちの前に規制部門の承認を得たり、私たちよりも安全で効果的な候補製品や治療方法を開発したりする可能性があり、これは私たちの財務状況を損なう可能性があり、任意の候補製品をマーケティングまたは商業化する能力を成功させる可能性がある。
新薬製品の開発と商業化競争は激しく、ゲノム編集領域の特徴は技術が日進月歩で、競争が激しいことと知的財産権に対する高度な重視である。私たちの現在と未来の候補治療製品は世界各地からの主要な製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー会社の競争に直面する。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機関と他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を行い、特許保護を求め、そして製品の研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する。
現在，多くの大手製薬やバイオテクノロジー会社が製品をマーケティング·販売しているか，あるいは研究計画のある疾患適応を治療するための製品が開発されている。競争力のある製品や療法のいくつかは私たちの方法と似た科学的な方法に基づいており、もういくつかは完全に異なる方法に基づいている。我々は主に人間の健康分野のゲノム編集技術を開発·利用する他社と競合している。いくつかの会社はすでにFDAの自己免疫療法の承認を得ており、一部の会社は同種免疫療法を求めている。私たちの業務の重点は体内にある遺伝子編集は、遺伝子治療治療に専念する他社からの激しい競争に直面し、特に私たちの製品候補目標に集中する可能性がある場合がある。さらに、私たちが単独でまたはパートナーと開発した任意のヒト療法製品は、私たちの候補製品が対象とする疾患および状態、ならびに小分子、抗体またはタンパク質療法のような他のタイプの治療法の既存の看護標準と競合するであろう。
私たちの多くの既存または潜在的な競争相手は、単独または彼らとのパートナーであっても、研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング承認を得た製品の面で、私たちよりも多くの財務資源と専門知識を持っている。製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模が小さい企業や初期段階の会社も可能です
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それらは重要な競争相手であり、特に大企業や老舗会社との協力を通じて手配されていることが証明された。これらの競争相手はまた、合格した科学と管理者を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。もし私たちの競争相手が開発し、商業化した製品が、私たち単独またはパートナーと開発した任意の製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、あるいはそのような製品を時代遅れにしたり、競争力がない場合、私たちのビジネス機会は減少または消滅する可能性がある。私たちの競争相手はまた私たちや私たちの協力者よりも早くFDAや他の規制機関のその製品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。さらに、私たちの競争相手が開発した技術は、私たちの候補製品を経済的または時代遅れにする可能性があり、私たちまたは私たちの協力者は、私たちが開発する可能性のある任意の競争相手の候補製品をマーケティングすることができないかもしれません。競争相手の製品供給は、私たちが単独でまたはパートナーと開発した任意の製品の需要と私たちが受け取ることができる価格を制限するかもしれません。
私たちの将来の収益性は、もしあれば、私たちの能力と、私たちの協力者または他の許可された人たちが、私たち、私たちの協力者、または私たちの他の許可者が世界各地で市場で開発されるかもしれない任意の製品を商業化する能力にある程度依存するだろう。製品の異なる市場での商業化は、私たちをリスクと不確定要素に直面させる可能性がある
このような分野での私たちの経験は限られているかないか、このような分野での私たちの協力者の経験も限られているかもしれない。これらのリスクや不確実性にうまく対応できなければ、私たちまたは私たちのパートナーが開発する可能性のある任意の製品の市場浸透を制限または阻止する可能性があり、これは彼らのビジネス潜在力と私たちの収入を制限するだろう。
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負うことになり、私たちが単独でまたはパートナーと開発した任意の製品の商業化を制限する可能性があります。
私たちは候補製品の臨床試験テストに関連する製品責任と専門賠償リスクに直面しています。もし私たちが私たちまたは私たちの協力者が開発する可能性のあるすべての人間用の製品を商業的に販売すれば、私たちはより大きな責任リスクに直面するだろう。製造欠陥、製品流通または貯蔵中のエラー、管理または適用の不適切さ、および製品使用の既知または未知の副作用は、私たちまたは関係のある第三者に責任クレームを提起する可能性があります。このような行動には、私たちの協力者、ライセンシー、そして下請け業者の行動によるクレームが含まれるかもしれないが、私たちはこれらの行動をほとんどコントロールできない。
例えば、臨床試験に参加した患者は意外な副作用、製品の投与不適切或いは患者の病状が悪化し、患者の負傷或いは死亡により、潜在的な治療製品候補製品の責任を負うことが要求される可能性がある。患者、規制機関、生物製薬会社、および私たち単独またはパートナーと開発した任意の候補製品または製品を使用またはマーケティングする任意の他の第三者は、私たちに刑事訴訟または民事訴訟を提起するかもしれません。予期せぬ悪影響を持つ製品に基づく集団訴訟では，多額の判決が下されることがある.もし私たちが
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もし私たちが単独であるいは協力者と開発した候補製品や製品に損害を与えたクレームに対して、私たちが自己弁護に成功すれば、私たちは重大な責任を招くかもしれない。
是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
臨床試験過程は潜在的な副作用を識別と評価することを目的としているが、臨床開発は常に1種の新薬の安全性と有効性を完全に表現するわけではなく、しかも監督管理部門の許可後であっても、1種の薬物或いは生物製剤は常に予測できない副作用を示す可能性がある。もし私たちの候補製品が臨床試験期間中あるいは承認後に副作用を引き起こすなら、私たちは重大な責任を負うかもしれません。医師および患者は、既知の潜在的副作用および患者が私たちの製品候補を使用すべきでないかを決定するために、いかなる警告も遵守しない可能性がある。もし私たちの候補製品が商業販売のために承認されたら、私たちは消費者の私たちに対する見方とそのような製品の安全と品質に強く依存するだろう。患者がそのような製品または他社が販売している任意の類似製品を使用または誤用することによって、疾患または他の副作用に関連する負の宣伝を受ける場合、私たちは悪影響を受ける可能性がある。
私たちは製品責任保険を維持しているが、それは私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれない。私たちまたは私たちの協力者がどんな製品の商業化に成功すれば、私たちの保険カバー範囲を増やす必要があると予想しています。保険範囲はますます高くなっています。私たちは私たちが負担する可能性のあるどんな責任も支払うために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持できないかもしれない。
私たちの候補治療製品の識別、開発、商業化に関する他のリスク
私たちまたは私たちの協力者が候補治療製品を開発するのに適した規制環境は、厳格で、複雑で不確定であり、変化する可能性があり、これは、そのような候補製品の開発遅延または終了、または規制承認を得る意外なコストをもたらす可能性がある。
ゲノム編集技術を用いて作られた製品や遺伝子治療治療に関連する製品に対する規制要求は常に変化し，将来も変化し続ける可能性がある。1つの規制機関の承認は、任意の他の規制機関が何を承認する必要があるかを代表するものではない可能性があり、歴史的には、遺伝子治療製品、細胞治療製品、およびゲノム編集技術を用いて作られた他の製品を監督する人の間に多くの重複が存在し、時には不整合である。例えば，米国では，FDAはその生物製剤評価·研究センター(“CBER”)内に治療製品オフィスを設置し，遺伝子治療と関連製品の審査を統合し，細胞，組織，遺伝子治療諮問委員会を設置し，その審査についてCBERにアドバイスを提供している。私たちの候補製品はFDA管理の監督管理の枠組みの下で任意の新しい生物の安全、純度と効力基準に適合する必要がある。
FDAにINDを提出するほか，米国で臨床試験を開始する前に，NIHガイドラインに拘束されたあるヒト臨床試験は機関生物安全委員会(IBC)の審査と監督を受けなければならず，IBCは現地の機関委員会であり，当該機関が組換えあるいは合成核酸分子を用いた研究を審査·監督することを担当している。IBCは、研究の安全性を評価し、公衆の健康または環境に対する任意の潜在的リスクを決定し、このような審査は、臨床試験開始前のいくつかの遅延をもたらす可能性がある。NIHガイドラインは強制的ではないが，関連研究がNIH組換えや合成核酸分子研究助成を受けた機関で行われているか，あるいはその助成によって行われていない限り，多くの会社や他のNIHガイドラインに拘束されていない機関は自発的にこれらのガイドラインに従っている。私たちはFDAの厳格な規制を受けて、政府の規制機関を除いて、適用されるIBCと機関の審査を受けます
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私たちの協力者が私たちの候補製品に対して臨床試験を行う各機関の取締役会(“IRB”)、または中央IRB(適切であれば)は、提案された臨床試験の審査および承認が必要になるだろう。
これはEUにも同じく適用される。ヨーロッパ医薬機構(“EMA”)は高級治療委員会(“CAT”)があり、高級治療薬物(“ATMP”)の品質、安全性と有効性を評価する。ATMPは遺伝子治療薬、体細胞治療薬と組織工学薬物を含む。CATの役割は、EMAに提出された候補遺伝子治療薬物製品のマーケティング許可申請のための意見草案を準備することである。EUでは，遺伝子治療薬製品の開発と評価は関連EUガイドラインを背景に考慮しなければならない。EMAは遺伝子治療薬製品の開発とマーケティング許可に関する新しいガイドラインを発表し、これらの新しいガイドラインを遵守することを要求する可能性がある。同様に、他の管轄区域にも複雑な規制環境が存在し、これらの環境では、私たちの候補製品のための規制承認を求め、規制環境をさらに複雑化させることが考えられるかもしれない。したがって、遺伝子治療製品と細胞治療製品に適したプログラムと標準は、著者らの任意の候補遺伝子治療或いはゲノム編集製品に適用される可能性があるが、現在まだ確定されていない。
FDA、EMAとその他の外国監督管理機関の臨床試験要求、及びこれらの監督管理機関が候補製品の安全性と有効性を評価するための標準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性及び期待用途と市場によって大きく異なる。我々のような新しいゲノム編集技術を使用して作成された製品候補の規制承認プロセスは、他のより有名またはより広く研究されている製品候補および技術と比較して、より長く、より厳格で、コストが高い可能性がある。我々は疾患のために新たな治療法を開発しているが，これらの疾患では，新たな終点や方法を使用した臨床経験はほとんどないため，FDA，EMAあるいは類似の規制機関は臨床試験終点を考慮して臨床的意義のある結果を提供するリスクが増加する可能性があり，それによる臨床データや結果の分析が困難である可能性がある。多くの遺伝子定義疾患にとって、これは特に大きなリスクである可能性があり、これらの疾患の患者数が少ないため、私たちは単独でまたはパートナーと製品候補を開発し、適切な統計能力を有する厳密な臨床試験を設計および実行することは、患者数の多い疾患よりも困難である可能性がある。既存又は将来の条例又は立法を管理する管理機関は、ゲノム編集技術を利用して製品の生産及び販売を適時又は技術的又は商業的に実行可能な条件下で許可してはならない。私たちの候補製品が必要な規制承認を得ても、これらの承認は今後、規制の変化や適用される規制機関の規制解釈によって撤回される可能性がある。
適用される規制ガイドラインの変更は、私たちの候補製品の規制審査過程を延長する可能性があり、追加の研究や試験が必要であり、開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、そのような候補製品の承認と商業化を延期または阻止したり、重大な承認後の制限や制限を招いたりする可能性がある。さらに、遺伝子治療製品またはゲノム編集技術を使用して作成された製品(例えば、CRISPR/Cas 9技術を適用して開発された製品)に対する他の人の臨床試験における不利な発展、またはゲノム編集分野に対する公衆の不利な見方は、FDA、EMA、および他の規制機関が、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の承認要件を修正すること、またはゲノム編集技術を使用する製品の使用を制限することをもたらす可能性があり、両方とも、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。例えば、2023年11月28日、FDAは、BCMAまたはCD 19の指導を受けた自己CAR T細胞免疫療法治療を受けた患者においてT細胞悪性腫瘍(CAR陽性リンパ腫を含む)が発生したとの報告を調査していると発表し、2024年1月、FDAは、いくつかのCAR−T療法を要求するメーカーが、T細胞悪性腫瘍のリスクを警告する製品タグにブロック警告を追加する。Azer−celの戦略的撤退後，CAR−T候補薬の開発は求められていないにもかかわらず，これらの新しい治療モデルに関連する問題は，公衆の否定的な見方を招き，あるいは我々が開発を求めている製品のようなFDA規制遺伝子編集製品のあり方に影響を与える可能性がある。さらに、規制行動または個人訴訟は、私たちの研究計画または現在または将来の候補製品の開発または商業化に費用、遅延、または他の障害をもたらす可能性がある。
私たちが単独でまたはパートナーと候補製品を推進する場合、私たちはこれらの規制や諮問グループと協議し、適用されるすべてのガイドライン、規則、法規を遵守することを要求される。もし私たちがこれをできなかったら、私たちまたは私たちの協力者はそのような候補製品の開発を延期または終了することを要求されるかもしれない。候補製品を市場に出すために必要な規制承認を遅延させたり、または規制承認を得る意外なコストを得ることができなかったりすることは、業務を維持するために十分な製品収入を生成する能力を低下させる可能性がある。
期待した時間内に臨床試験を開始するためにINDをFDAやCTAに提出することはできないかもしれませんが、FDAや同様の外国当局が継続することを許可していないかもしれません。
将来的に候補品の臨床試験を可能にするINDとCTAを提出する予定であり，既存のINDで臨床試験が可能となるIND修正案を提出する予定である。IND，CTA，IND修正案の提出が臨床試験を継続することを許可するか，あるいは開始すると，このような臨床試験の一時停止や終了を招く可能性があるという問題はない。製品の製造体内にある遺伝と伝染病の治療は依然として新興で発展している分野である。したがって，CMCに関する話題は，製品仕様を含めて焦点となると予想される
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INDとCTA審査は、INDSとCTAによって継続される許可を受けることを延期する可能性がある。また，これらの規制機関がINDやCTAで規定されている臨床試験の設計と実施に同意しても，これらの規制機関が将来彼らの要求を変えないことは保証されない。臨床試験を行おうとしている外国の管轄地域でも類似したリスクがある可能性がある。
FDAと同様の外国機関の規制承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できないが、もし私たちが最終的に規制部門の私たちの候補製品の承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
FDAの承認なしに、私たちといかなる協力者も米国で商業化、マーケティング、普及、または任意の候補製品を販売してはいけない。外国の規制機関もまた似たような要求を実施した。FDAおよび同様の外国当局の承認を得るのに要する時間は予測不可能であるが、通常は臨床試験開始後数年後に必要であり、規制機関の大量の裁量権およびFDAまたは外国規制機関の十分な資源を含む多くの要因に依存する。また、承認政策、法規、あるいは承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。これまで、私たちは、BLAまたは他のマーケティング許可申請をFDAに提出したり、比較可能な外国規制機関に同様の薬物承認申請を提出したりしていない。私たちといかなる協力者も追加の臨床前あるいは非臨床研究と臨床試験を完成して、私たちの候補製品の人体上の安全性と有効性を証明し、監督当局を満足させ、それから私たちはこれらの承認を得ることができる。
私たちの候補製品は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれません
この長い承認過程と将来の臨床試験結果の予測不可能性は、規制部門の承認を得られず、私たちの候補製品を販売することができなくなり、これは私たちの業務、運営結果、将来性を深刻に損なうことになるかもしれない。
さらに、私たちが承認されても、規制部門は、私たちが要求しているよりも少ないまたは限られた適応で、狭い適応、警告またはREMS、または同様のリスク管理措置の形で重大な制限を加える可能性がある任意の候補製品を承認する可能性がある。規制当局は、私たちまたは私たちの協力者が私たちが開発する可能性のある製品に請求しようとしている価格を承認しないかもしれないし、高価な発売後の臨床試験の表現によって承認されるかもしれないし、候補製品のラベルには、候補製品の商業化に必要または必要なラベル宣言が含まれていないことが承認されるかもしれない。上記のいずれの場合も、私たちの候補製品のビジネス見通しに実質的な損害を与える可能性があります。
さらに、FDAと外国規制機関は彼らの承認政策を変更し、新しい規定を制定する可能性がある。例えば、欧州委員会が2020年11月に開始した欧州薬品戦略イニシアティブを背景に、EU薬品立法は現在全面的な審査が行われている。欧州委員会は、医薬製品に関するいくつかの立法文書の改正に関する提案(規制排他的期限を修正する可能性がある
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高速通路などの資格を得る)現在2023年第1四半期に予定されています。提案された改正は，欧州議会と欧州理事会の同意と採択(2024年末または2025年初めまではないと予想される)を得ると，長期的にはバイオ製薬業界に大きな影響を与える可能性がある。
臨床試験は設計と実施が困難で、費用が高く、時間がかかり、結果が確定せず、成功と適時に臨床試験を行い、監督管理機関の著者らの候補製品に対する許可を得ることができなければ、著者らの業務を深刻に損害する。
臨床試験費用は高価であり，通常完成まで数年を要し，その結果自体も確定していない。臨床試験過程中に随時失敗が発生する可能性があり、臨床試験後期段階の候補製品は必要な安全性と有効性特徴を示すことができない可能性があり、臨床前研究と初歩的な臨床試験で進展が得られたにもかかわらず。我々の計画や将来のいかなる臨床試験も再設計が必要かどうか，時間どおりに患者を募集·募集する必要があるかどうか，あるいは予定通りに完成する必要があるかどうか，あるいは全く必要ではないかどうかを知らない。様々な理由から、臨床試験は、以下の態様に関連するものを含む、将来的に延期、一時停止または終了される可能性がある
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臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。さらに、私たちまたは私たちの協力者は、臨床試験中または臨床試験によって予見できない事件に遭遇する可能性があり、これらのイベントは、候補製品の発売承認または商業化を遅延または阻止する可能性がある。例えば、候補製品の臨床試験は否定的、不一致、または不確定な結果をもたらす可能性があり、私たちは決定または監督機関が追加の臨床試験を要求したり、開発計画を放棄したりすることができるかもしれない。規制当局はまた、候補製品の承認要求を修正する可能性があり、あるいはこれらの要求は私たちが予想していたほどではないかもしれない。もし私たちまたは私たちの協力者が、私たちまたは私たちの協力者が現在予想している以外の候補製品に対して追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちまたは私たちの協力者がそのような候補製品の臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、または軽度陽性である場合、または安全問題がある場合、私たちは：
もし私たちまたは私たちの協力者が臨床試験の開始を遅延したり、完成した場合、または私たちまたは私たちの協力者が完成前に臨床試験を終了した場合、コスト増加、融資困難、および/または開発および承認過程のスケジュールを遅らせる必要がある場合があります。また、このような試験対象となる製品候補は、規制部門の承認を得ることができない可能性があり、それらのビジネス見通しと、それらから製品収入を創出する能力が損なわれる可能性があり、さらには実現されないかもしれない。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはFDAまたは同様の外国規制機関にいくつかの関係を報告することを要求されるかもしれない。FDAや同様の外国の規制機関は結論を出す可能性があり、私たちと主要な研究者との財務関係は利益の衝突をもたらしたり、他の方法でこの研究の解釈に影響を与えたりする。したがって，FDAや同様の外国の規制機関は，適用された臨床試験地点で発生するデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これは、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの上場申請の承認を遅延または拒否することを招き、最終的に私たちの1つ以上の候補製品が上場承認を拒否することにつながる可能性がある。
もし私たちが既存の要求の変化にゆっくりあるいは適応できない場合、あるいは新しい要求を採用したり、臨床試験を管理する政策を採用すれば、私たちの発展計画も影響を受ける可能性がある。
私たちまたは私たちのパートナーが開発する可能性のある任意の候補製品は目新しく、複雑で製造が困難かもしれません。もし私たちが製造問題に遭遇したら、そのような候補製品の開発と商業化の遅延を招き、あるいは他の方法で私たちの業務を損なうかもしれません。
我々の候補製品は、新しいゲノム編集技術に関連するか、または関連するであろうし、大部分の小分子薬物に必要な処理ステップよりも複雑な処理ステップが必要であり、比較的高い製造コストをもたらす。また，小分子と異なり，生物製品の物理的·化学的性質は通常完全には表現できない。したがって、完成品の分析は、製品が予想される方法で動作することを確実にするのに十分ではない可能性がある。私たちは複数のステップを用いて生産過程を制御するつもりであるが、私たちは任意の候補製品の製造問題に遭遇する可能性があり、これらの問題は汚染、設備或いは試薬の故障、設備の設置或いは操作の不適切、施設汚染、原材料不足或いは汚染、自然災害、公共事業サービス中断、人為的ミス、サプライヤー運営中断、細胞成長不一致と製品特性変化を含む生産中断を招く可能性がある。私たちは問題に直面する可能性があり、十分な数量と品質の臨床レベルの材料を得ることができず、FDA、EMA或いは他の類似の適用標準或いは規範を満たし、一致と受け入れ可能な生産生産量とコストを持っている。わずかにずれていても
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製造過程は生産量の低下、製品欠陥、その他の供給中断を招く可能性がある。我々の候補製品において、またはそのような候補製品を製造する製造施設において微生物、ウイルス、または他の汚染が発見された場合、汚染を調査および修復するために、そのような製造施設を長時間閉鎖する必要がある可能性がある。製造過程の問題は、正常過程との微小な偏差であっても、製品欠陥或いは製造失敗を招く可能性があり、それによって大量故障、起動或いは臨床試験の完成遅延、製品リコール、製品責任クレーム或いは在庫不足を招く。
候補製品の開発が臨床前から後期臨床試験まで承認と商業化に向かうことに伴い、開発計画の様々な方面、例えば製造方法は過程中に変更され、過程と結果の最適化を助ける可能性があると予想される。このような変更は、予期される目標を達成できないリスクがあり、これらの変更のいずれの変更も、候補製品の表現が異なり、将来の臨床試験の結果に影響を与えるか、または候補製品を使用して以前に行われた試験結果への依存に影響を与える可能性がある。製品開発過程で製造プロセスを変更すれば、私たちまたは私たちの協力者は、以前に行われた試験の一部または全部を繰り返したり、追加の移行試験を行う必要があるかもしれません。これは、私たちのコストを増加させ、市場の承認を得る能力を遅延させたり、阻害したりする可能性があります。
私たちは私たちの1つ以上の候補製品の製造戦略がCMOの使用に関連する可能性があると予想する。私たちと私たちの契約製造業者が候補治療製品を生産するための施設は、FDAまたは外国規制機関がFDAにBLAを提出するか、または外国規制機関に同様の外国申請を提出した後に行われる検査に基づいて、私たちの候補製品の生産を評価しなければならない。私たちは私たちの契約メーカーの製造過程をコントロールせず、現在の良好な製造実践(“cGMP”)や外国が私たちの候補製品を生産することに対する外国の同様の要求に依存している。ビジネスの足跡を複数の地域に拡張するにつれて、高価で時間がかかり、規制遅延を招く可能性がある複数の製造施設を設立する可能性があります。たとえ私たちが成功しても、私たちの製造能力はコスト超過、横方向拡張の潜在的な問題、プロセスの再現性、安定性の問題、ロット不一致、試薬或いは原材料の適時な可用性、意外な遅延、設備故障、労働力不足、自然災害、公共事業の故障、規制問題とその他の要素の影響を受ける可能性があり、これらの要素は私たちの製造戦略を実現する予想された利益を阻止し、私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。
FDA、EMA、および他の外国規制機関は、承認される可能性のある任意の製品の任意のロットのサンプルの提出と、適用試験結果を示す合意をいつでも提出することを要求するかもしれません。場合によっては、FDA、EMA、または他の外国規制機関は、関連機関が発行を許可するまで大量の製品を配布しないように要求するかもしれません。製造過程中の微小な偏差は、品質属性や安定性に影響を与える偏差を含み、製品に許容できない変化を招き、大量故障や製品リコールを招く可能性がある。大量失敗や製品リコールは、私たちまたは私たちの協力者が製品の発表や臨床試験を延期する可能性があり、これは私たちに高い代価を払わせるかもしれません。そうでなければ、私たちの業務を損害します。私たちの製造過程の問題はまた私たちまたは私たちの協力者が製品に対する市場の需要を満たす能力を制限するかもしれない。
私たちの製造プロセスや施設におけるどんな問題も、潜在的なパートナー(大きな製薬会社や学術研究機関を含む)の魅力の低いパートナーになる可能性があり、これは、より多くの魅力的な発展機会を得ることを制限するかもしれません。
著者ら或いは著者らの協力者が患者を募集して臨床試験に参加する能力にいかなる遅延或いは困難が発生しても、監督部門の承認の受領を延期或いは阻止する可能性がある。
私たちまたは私たちの協力者が、適用法規の要求に基づいて、または所与の試験に適切な統計データを提供するのに十分な数の合格患者が試験に参加できない場合、私たちまたは私たちの協力者は、臨床試験をタイムリーに開始または継続することができないか、または私たちまたは私たちの協力者が決定または開発した任意の候補製品の臨床試験を開始または継続することができない可能性がある。また、私たちの競争相手のいくつかは候補製品の臨床試験を行っているかもしれません。これらの候補製品は私たちの1つまたは複数の候補製品と同じ適応を扱い、本来私たちの臨床試験に参加する資格がある患者は私たちの競争相手の臨床試験に参加するかもしれません。
患者登録も多くの要素の影響を受ける可能性がある
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私たちのいくつかの候補製品は稀な遺伝子定義疾患に集中し、臨床試験に登録できる患者プールは限られていると予想している。私たちの臨床試験の資格基準は利用可能な試験参加者をさらに制限するだろう。以上の確定した要素を除いて、著者ら或いは著者らの協力者が行う可能性のあるいかなる臨床試験の患者登録はすべて競争相手が遭遇する可能性のあるいかなる負の結果の不利な影響を受ける可能性があり、不良副作用、臨床データは治療効果が良くないことを示し、或いは監督部門の許可を得られなかった。
また、私たちまたは私たちの協力者がアメリカ国外で臨床試験を開始、登録、成功する能力は、他の多くのリスクに直面しています
臨床試験の登録遅延は、任意の候補製品の開発コストを増加させる可能性があり、これはわが社の価値を低下させ、追加融資を受ける能力を制限する可能性がある。私たちまたは私たちの協力者が計画通りに臨床試験を行うのに十分な数の患者を募集することが困難な場合、進行中または計画中の臨床試験を延期、制限または終了する必要があるかもしれず、いずれも私たちの運営結果および将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
候補製品の臨床前研究や早期臨床試験の結果は，後の研究や試験の結果を予測できない可能性がある。我々の候補製品は今後の臨床試験で有利な結果が得られない可能性があり，もしあれば，あるいは規制部門の承認を得ることができる。
臨床前や臨床薬物開発費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。臨床前研究あるいは臨床試験過程中のいつでも失敗が発生する可能性がある。臨床前或いは臨床結果の将来性は有望であるが、任意の候補製品は臨床前或いは臨床開発の任意の段階で意外に失敗する可能性がある。私たちの産業では、候補製品の歴史的失敗率が高い。
候補製品の臨床前研究或いは早期臨床試験の結果は後の臨床前研究或いは臨床試験の結果を予測できない可能性があり、臨床試験の中期結果は必ずしも最終結果を指示するとは限らない。臨床前研究と初歩的な臨床試験で進展を得たが、臨床試験後期段階の候補製品は期待した安全性と有効性特徴を示すことができないかもしれない。バイオ製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社が発展初期に積極的な成果をあげた後，発展後期に重大な挫折を経験し，類似した挫折に直面する可能性がある。その他を除いて，これらの挫折は，以前に報告されていない有害事象を含め，臨床試験施行期間中の臨床前発見や臨床試験での安全性や有効性観察によるものである。また、
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非臨床と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然として監督管理部門の許可を得られなかった。我々の体内にある遺伝子編集技術と候補製品は人類でテストを行ったことがなく、動物だけで限られたテストを行い、動物研究の結果は臨床試験結果を予測できない可能性がある。候補製品が臨床試験に入っても，これらの候補製品は臨床開発において規制承認を得るために必要な安全性と有効性を示すことができない可能性があり，動物実験で積極的な結果が観察されたにもかかわらず。私たちまたは私たちの協力者は、早期研究計画や臨床前研究の積極的な結果をコピーできず、これらや他の候補製品をさらに開発して商業化することを阻止するかもしれません。これは、私たちがそれらから収入を得る潜在力を制限し、私たちの業務と将来性を損なうことになります。
以上のような理由から，どのような進行中あるいは将来の臨床前研究や臨床試験が成功するかどうかは決定できない。我々が対象分野のいずれかの臨床前研究または臨床試験で観察された任意の安全性または有効性の問題は、その分野および他の分野の候補製品が規制部門によって承認される見通しを制限する可能性があり、これは、私たちの業務および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちが時々発表したり公表したりする研究や試験の一時的、“主”および初期データは、より多くのデータの取得に伴って変化し、監査および確認手続きの制限を受ける可能性があり、これは最終データの大きな変化を招く可能性がある。
著者らは時々臨床前研究或いは臨床試験の中期、初歩或いは“頂線”データを公表する可能性があり、これらのデータは当時使用可能なデータの初歩的な分析に基づいており、結果及び関連する発見と結論は特定の試験に関連するデータに対してより全面的な審査を行った後に変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって，我々が報告する主な結果は，同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり，あるいはより多くのデータを受け取って十分な評価を行うと，異なる結論や考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある.初期データまたは“トップライン”データはまだ監査および確認手続きを受ける必要があり、これは、最終データが私たちが以前に公表したこれらの初期データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データを得る前に、中期データ、初期データ、および“主要”データを慎重に見るべきである。
また，我々が達成可能な臨床試験の中期データは，患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い，1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。初期データまたは中間データと最終データとの間の不利な差は、私たちのビジネスの将来性を大きく損なう可能性があります。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、一般に、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。私たちが開示しないことを決定したいかなる情報も、最終的にあなたまたは他の人によって、特定の候補製品または私たちの業務に関する未来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に重要な意味を持つと思われるかもしれません。もし私たちが報告した主なデータが実際の結果と異なる場合、あるいは規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、候補製品の承認を得て商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務の将来性を深刻に損なう可能性がある。
私たちの候補製品は予想通りに仕事をしたり、副作用をもたらしたりしないかもしれません。それによって、彼らや私たちの他の候補製品が規制の承認を得たり、商業潜在力を達成したりして、私たちの業務に実質的な損害を与えることを阻害したり阻止したりする可能性があります。
我々の候補製品は、大量の欠失および転座または染色体異常を含む、非目標編集または他の深刻な有害事象、副作用、または予期しない特徴に関連する可能性がある。臨床試験の結果は死亡を含む深刻或いは繰り返し出現する副作用、毒性或いは意外な事件を示す可能性がある。非標的切断はDNA中の予期しない位置の遺伝子或いは遺伝子制御配列の中断を招く可能性がある。我々がDNA断片を提供する場合、非標的切断事象の後、これらのDNAは意外な位置でゲノムに統合され、別の重要な遺伝子またはゲノム要素を潜在的に摂動させる可能性がある。遺伝物質や遺伝物質を携帯するための製品の他の成分は持続的な生物学的活性を有するため，ゲノム編集技術で作成された治療薬に接触すると遅延する有害事象が生じる可能性がある。我々が単独で開発したり，協力者と協力して開発した候補製品は，深刻な有害事象や副作用を招くほか，管理過程や関連プログラムも副作用を引き起こす可能性がある.
さらに、治療医療従事者は、いかなる副作用も適切に認識または処置していない可能性がある。私たちまたは私たちの協力者は私たちが開発可能な任意の候補製品を使って医療関係者を訓練して、私たちのことを理解することを望んでいます
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臨床試験とこのような候補製品の任意の商業化。これらの候補製品に対する潜在的な副作用に対する認識不足或いは管理が不適切であり、患者の負傷或いは死亡を招く可能性がある。
このような事件が発生した場合、私たちが単独でまたはパートナーと開発した任意の候補製品または製品の臨床試験または商業流通は一時停止または終了する可能性があり、私たちの業務および名声は重大な損害を受ける可能性がある。治療に関連する副作用は、患者の募集と患者の試験完了或いは潜在的な責任クレームを招く能力に影響を与える可能性がある。規制当局は、私たちまたは私たちの協力者に、任意のまたはすべての目標適応の任意の候補製品または製品の販売を停止すること、承認を拒否すること、または要求することを命令することができる。もし私たちまたは私たちの協力者が任意の臨床試験または商業化努力の延期、一時停止、または終了を要求された場合、これらの候補製品または製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、それらまたは私たちが開発した他の候補製品から製品収入を創出する能力が延期またはキャンセルされる可能性がある。
さらに、私たちが単独でまたはパートナーと候補製品の開発に成功し、製品が発売承認された場合、FDAまたは外国の規制機関は、候補製品を使用した治療の利点が各潜在的患者へのリスクよりも大きいことを保証するために、REMSまたは同様のリスク管理措置を採用することを要求する可能性があり、医療従事者とのコミュニケーション計画、患者教育、広範な患者監視または分配システムおよびプロセスが含まれる可能性があり、これらのシステムおよびプロセスは、高度に制御され、制限されており、コストが業界の典型的なレベルよりも高い。私たちまたは私たちの協力者はまた、私たちまたは他の人が後に私たち単独または協力者と開発した任意の製品によって引き起こされる副作用が発見された場合、REMSまたは同様のリスク管理措置をとること、または患者教育、医療専門家認証または特定の監視のような同様の行動に参加することを要求される可能性がある。このような識別はまた、例えば、いくつかの追加的な重大な負の結果をもたらす可能性がある
これらの事件のいずれも、私たちまたは私たちの協力者が任意の潜在的製品の市場受容度を達成または維持することを阻止するか、または他の方法で私たちの業務に否定的な影響を与える可能性がある。
私たちは私たちの業務に関連する連邦、州、外国の医療法律法規の制約を受けており、これらの法律を完全に遵守していないと判断されれば、重大な処罰に直面する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を与えるだろう。
私たちの業務運営、そして私たちの現在と期待と調査者、医療専門家、コンサルタント、第三者支払人、顧客と患者の将来の手配は、私たちが広く適用される外国、連邦と州の詐欺と乱用、その他の医療法律と法規に直面したり、直面したりすることを可能にします。これらの法律は、私たちがマーケティングの承認を得る可能性のある任意の潜在的な製品をどのように研究、マーケティング、販売、流通するかを含めて、私たちが業務を展開する業務または財務スケジュールと関係を制約しています。これらの法律には
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我々の現在と将来の第三者との業務配置が適用される医療法律や法規に適合することを確保するために努力することは、多くのコストに関連する。政府当局は、私たちの商業行為は、私たちとある医者との関係を含むと結論するかもしれないが、その中の一部の医者はコンサルティングサービスを提供するために株式オプションの形で補償を受け、現在或いは未来に医療保健法の適用に関する法規、法規、機関指導或いは判例法に適合していない。私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある衛生規制法に違反していることが発見された場合、私たちは、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、個人監禁、Medicare、Medicaidおよび他の米国または外国医療保健計画への参加から除外される可能性があり、追加の報告要件および監督を受ける可能性があります(これらの法律違反に関する告発、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益を解決し、私たちの業務を削減または再構築するために、当社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けている場合)。いずれも私たちの業務運営能力と運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要かもしれない。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。上記のいずれかの場合が発生すると、我々の業務運営能力や運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
実際にまたは予想されるように、適用されるデータ保護、プライバシーおよびセキュリティ法律、法規、基準および他の要件、およびソーシャルメディアの使用の増加は、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
世界的なデータ保護構造は急速に変化しており、私たちは多くの州、連邦および外国の法律、要求および法規によって制限されているかもしれないが、これらの法律、要求および法規は、個人データの収集、使用、開示、保持および安全を管理しており、例えば、私たちが収集する可能性のある米国および海外の臨床試験に関連する情報を管理している。予測可能な未来には、実施基準および法執行実践は依然として不確定である可能性があり、私たちはまだ未来の法律、法規、基準、またはその要求に対する見方が私たちの業務に与える影響を決定することができない。このような変化は私たちの業務に不確実性をもたらす可能性があり、私たちがある司法管轄区域で業務を展開し、あるいは個人情報を収集、保存、移転、使用、共有する能力に影響を与え、私たちの契約でより重い義務を受ける必要があり、私たちが責任を負うか、または追加コストをかける必要がある。このような法律、法規、そして基準を遵守する費用は高いかもしれないし、未来に増加するかもしれない。私たちは連邦、州、あるいは外国の法律や法規、私たちの内部政策と手続き、あるいは私たちの処理を管理することができなかったか、またはできなかったと思われています
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個人情報は、否定的な宣伝、政府の調査と法執行行動、第三者のクレームと私たちの名声を損なう可能性があり、いずれも私たちの運営、財務業績、および業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの運営と業務の増加に伴い、私たちは新しいまたは追加のデータ保護法律と法規の制約または影響を受け、規制機関のより厳しい審査や関心に直面する可能性がある。米国では、2009年に“経済·臨床健康情報技術法案”およびその実施条例により改正されたHIPAAは、他にも、カバーエンティティ(健康計画、医療情報交換所および特定の医療提供者として定義される)およびそれらのそれぞれの業務パートナー、保護された健康情報を作成、受信、維持、または送信する個人またはエンティティに対して、プライバシー、安全、送信および違反報告に関連するいくつかの基準が実施されている。HIPAAは衛生·公衆サービス部(“HHS”)、影響を受けた個人、および漏洩の程度が十分大きいメディアに何らかの健康情報漏洩を報告することを要求している。多くの医療提供者は，我々がそれから患者の健康情報を取得する研究機関を含め，HIPAAが公布したプライバシーと安全法規の制約を受けている。私たちは現在HIPAAの下で実体やビジネスパートナーをカバーしていると信じていないので、HIPAAによって直接規制されていないが、誰でもHIPAAの刑事条項に基づいて直接または協力教唆または共謀の原則によって起訴されることができる。したがって、事実および状況に基づいて、私たちが知らずにHIPAAがカバーするヘルスケア提供者または研究機関から個人識別可能な健康情報を受信し、その医療提供者または研究機関が個人識別可能な健康情報の開示に関するHIPAAの要求を満たしていない場合、重大な刑事罰に直面する可能性がある。
いくつかの州でも同様のプライバシーおよびセキュリティ法律が採択されており、その中のいくつかはHIPAAよりも厳しい可能性がある。これらの法律と法規は、異なる裁判所や他の政府当局によって解釈され、私たちおよび未来の顧客と戦略パートナーに潜在的な複雑なコンプライアンス問題をもたらすだろう。例えば、カリフォルニア州は2020年1月1日に施行される2018年“カリフォルニア消費者プライバシー法”(CCPA)を公布した。CCPAはカリフォルニアの消費者のためのプライバシー権を創出し、ある個人情報を処理するエンティティのプライバシーとセキュリティ義務を増加させた。CCPAは違反行為に対する民事処罰と，データ漏洩に対する個人訴権を規定しており，データ漏洩訴訟の可能性と関連リスクを増加させている。また、カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)は2023年1月1日に正式に施行され、CCPAの重大な改正が行われた。CPRAは、カバーする企業に、追加の消費者権利プログラム、データ使用の制限、より高いリスクデータの新しい監査要件、および敏感なデータを選択するいくつかの用途を含む追加のデータ保護義務を適用する。それはまた、実質的な法規の発行を許可し、プライバシーと情報セキュリティ法執行の強化につながる可能性がある新しいカリフォルニア州データ保護機関を作成した。バージニア州、コロラド州、コネチカット州、ユタ州ではすでに類似した法律が可決されており、他の州や連邦政府も同様の法律を提出しており、これは米国がより厳格なプライバシー立法に傾いている傾向を反映している。このような法律の公布は相互衝突の要求があり、コンプライアンスを挑戦的にする可能性がある。もし私たちがHIPAA、CCPA、CPRA、または他の国内プライバシーおよびデータ保護法律の制約または影響を受けた場合、これらの法律の要求を遵守できなかったために負う任意の責任は、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
欧州では，EU一般データ保護条例(GDPR)が2018年5月に施行され，欧州経済圏(EEA)内の個人データの処理に厳しい要求が出されている。GDPRを遵守しなければならない企業は、より強力なデータ保護要件の規制法執行、および不正があれば2000万ユーロまたは不適合会社の世界年収の4%までの罰金が科される可能性があるコンプライアンス義務およびリスクに直面しなければならない。2021年1月1日以来、GDPRとイギリスGDPRを遵守しなければならず、この2つの法律は、改正されたイギリス2018年データ保護法とともに、イギリス国家法律にGDPRが保持されている。イギリスのGDPRは、GDPRでの罰金、すなわち最高2000万ユーロ/GB 1700万ユーロまたは世界売上高の4%を反映している。
欧州の法律発展は、個人データが欧州経済区やイギリスから米国に移行する複雑さと不確実性をもたらしている。最近では2020年7月16日、EU-米国プライバシー盾枠組み(プライバシー盾とも呼ばれる)が無効であることをEU裁判所は発表し、この枠組みにより、個人データは欧州経済区からプライバシー盾に基づいて自己認証を計画する米国実体に移行することができる。2022年3月、米国とEUは無効な法規の代わりに新たな規制制度を発表したが、バイデン総裁が2022年10月7日に署名した米国の信号情報活動の保障強化に関する行政命令を除いて、この新たなEU-米国データプライバシーの枠組みはまだ実施されていない。2020年7月16日のCJEU裁決の後、欧州裁判所と規制機関の裁決は国際データ転送に制限的な方法をとった。また、EUは2022年1月31日に施行されたEU臨床試験条例を採択した。この規定は臨床試験によるデータの使用に義務を課し，ヨーロッパ患者に臨床試験に関する情報を得る機会を与えている。
これらの最新の発展は、米国で個人データ送信を行う/または受信するための法的メカニズムを検討し、修正する必要があるかもしれない。規制機関が標準契約条項を使用できない場合を含む個人データ輸出メカニズムに関するさらなる指導を発表するにつれて、および/または法執行行動を開始すると、追加のコスト、クレームおよび/または規制調査または罰金を受ける可能性があり、および/または、私たちが業務を展開している国と地域の間で個人データを送信できない場合、サービスを提供する方法、すなわちサービスの提供方法に影響を与える可能性がある
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地理的位置や私たちの関連システムと業務の隔離は、私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
変化するソーシャルメディア伝播ガイドを監視し、適用されるルールを遵守しようと努力していますが、私たちまたは私たちの従業員がソーシャルメディアを使用して私たちの候補製品やビジネスを伝播することは、適用要件に違反していることが発見される可能性があります。さらに、私たちの従業員は、意図的に、または意図的に、私たちの内部政策または他の法律または契約要件に適合しない方法でソーシャルメディアを使用することができ、これは、商業秘密または他の知的財産権の損失をもたらす責任が生じる可能性があり、または私たちの従業員、臨床試験患者、顧客、および他の人の個人情報の公開露出をもたらす可能性がある。私たちの潜在的な患者集団もソーシャルメディア上で活躍し、これらのプラットフォームを使用して、私たちの候補製品の有効性または不良体験をレビューするかもしれない。ソーシャルメディア上の私たちまたは私たちの候補製品に関する否定的な投稿やコメントは、私たちの名声、ブランドイメージ、および名声を深刻に損なう可能性があります。
適用される法律、法規、基準、私たちの契約義務、および他の法的義務を遵守するために努力しているにもかかわらず、これらの要求は、異なる司法管轄区域で不一致な方法で修正、解釈、適用される可能性があり、お互いまたは私たちが遵守しなければならない他の法的義務と衝突する可能性がある。私たちまたは私たちの従業員、代表、請負業者、コンサルタント、CRO、協力者、または他の第三者が、そのような要求を遵守できなかったか、またはプライバシーおよびセキュリティ問題を十分に解決できなかったと考えられ、根拠がなくても、私たちの追加コストおよび責任を招き、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは私たちの候補製品のために孤児薬物指定を求めるかもしれないが、私たちはこのような指定や孤児薬物指定に関する利点を得ることができない可能性があり、これは私たちが規制機関によってそのような候補製品を開発または承認する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちがこのような承認を得たら、私たちの収入を減少させるかもしれない。
私たちは特定の孤児適応の中で私たちの一部またはすべての候補製品のために孤児薬の称号を求めるかもしれないが、これらの適応の中で、これらの製品の使用には医学的に信頼できる基礎がある。孤児医薬品法によれば、FDAは、米国では患者数が20万人未満、または米国では患者数が20万人を超える疾患または疾患であると定義されているまれな疾患または疾患を治療するための薬剤または生物を孤児として指定することができ、合理的な期待がなければ、米国で薬剤または生物学的薬剤を開発および提供するコストは、薬剤または生物学的薬剤または生物の米国販売から回収される。BLAを提出する前に，指定孤児薬を申請しなければならない。米国では，孤児薬を指定することで一方が臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金を提供する機会などの財政的インセンティブを得る権利がある。FDAが孤児薬物指定を承認した後、FDAは、この薬剤の模倣薬識別情報およびその潜在的孤児用途を開示する。孤児薬物の指定は、監督審査と承認過程においていかなる利点も伝達されず、規制審査と承認過程の持続時間を短縮することもない。私たちは一部または他のすべての候補製品のために孤立した製品の称号を求めるかもしれないが、私たちは決してそのような称号を受けないかもしれない。
孤児薬物指定を有する製品がその後、このような指定された疾患または条件を有するFDAの最初の承認を得た場合、孤児製品の排他性を得る権利がある場合、これは、FDAが7年以内にBLAを含む他の申請を承認することができないことを意味し、限られた場合、例えば孤児薬物に対して排他的な製品に対する臨床的利点を示さない限り、同じ疾患または条件のために同じ生物学的製剤を販売するBLAを含む、またはFDAは、指定された薬物の疾患または条件を有する患者の需要を満たすのに十分な量の孤児薬剤が利用可能であることを証明することができないことを発見する。私たちまたは私たちの協力者またはライセンシーが候補製品の孤児薬物の称号を獲得したとしても、医薬品の開発に関連する不確実性のため、私たちまたは彼らは特定の孤児薬の発売許可を得た最初の人ではないかもしれない。私たちまたは私たちの協力者または許可者が孤児によって指定された疾患または条件よりも承認範囲の広い疾患または条件を求める場合、米国での独占営業権は制限される可能性があり、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者がまれな疾患または条件を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、独占営業権を失う可能性がある。また，1つの製品が孤児薬物の排他性を獲得しても，この排他性は競合から製品を効率的に保護できない可能性があり，異なる薬物が同じ条件で承認される可能性があるからである。孤児薬が承認された後であっても、FDAが後者の薬剤の方が安全で、より有効であると結論した場合、または患者ケアに大きな貢献をした場合、FDAはその後、同じ疾患に対して同じ薬剤を承認することができる。さらに、もし私たちまたは私たちの協力者やライセンシーが十分な製品供給を生産できない場合、FDAは孤児の排他性を放棄することができる。
同様に，EUでは，(EC)条例第141/2000号第3条に基づき，欧州医薬品管理局孤児薬品委員会の意見を受けた後，薬品は欧州委員会により孤児に指定されることができる。これは、(1)生命または長期虚弱な疾患を危険にさらすための製品、および(2)または(A)申請時に、そのような疾患がEUで10，000人以下の5人に影響を与えるか、または(B)必要な投資が合理的であることを証明するためにEUで十分な見返りを与える可能性がない孤児身分によるメリットがない場合、および(3)このような疾患の診断、予防または治療のための満足できる方法がEUに上場されていないか、または、そのような方法が存在する場合、そのような疾患の影響を受けている人に大きな利益をもたらすことに適している。EUでは、孤児を指定することで、一方は費用の削減、費用の免除、具体的な監督援助と科学的な提案、集中マーケティングの獲得などの財政的インセンティブを得る権利があります
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プログラムを許可する。上場認可(MA)を承認した後，上場認可時にも指定孤児の要求を満たしていると仮定し，孤児薬品は承認された治療適応の10年間の市場排他性があり，その間，同じ適応の類似薬は市場に投入されてはならない。孤児製品はまた，合意された小児科調査計画を遵守することによりEUで追加2年間の市場排他性を得ることができる。しかし、5年目の終了時に製品が孤児指定の基準を満たしていないと判定された場合、例えば、製品が利益が十分に高いと判定された場合、市場排他性を維持するのが合理的であることを証明するのに十分ではない場合、または疾患の流行率が孤児指定の閾値を超えた場合、10年の市場排他性を6年に減少させることができる。さらに、以下の場合、同じ適応の類似製品にマーケティング許可を随時付与することができる
イギリスの離脱後、イギリスは医薬製品を孤児薬物に指定し、2018年の“EU(離脱)法”に基づいてインセンティブ措置(第141/2000号)をイギリスの法律の一部とするEU法規を保持している。しかし、将来の法的要求のいかなる変化も、より大きな規制の複雑さと私たちの業務コストの増加を招く可能性がある。
医薬品·保健製品規制機関(“MHRA”)は，上場認可申請時に会社の孤児指定申請を審査することを担当している。もしある薬品が(EC)第141/2000号法規に基づいてEUで孤児に指定された場合、“2012年人類薬品法規”(改正)第50 G条に基づいてイギリス孤児上場許可申請(MAA)を提出することができる。有効なEU孤児の称号がない場合にのみ、イギリスの範囲内の孤児MAAが考慮されることができる。
イギリスの範囲内の孤児マーケティング許可が付与され、医薬製品がその後EU孤児の称号を得る場合、市場許可所有者は、それをイギリス孤児MAAに変更するために変異体を提出する必要があるであろう。
私たちまたは私たちの協力者または許可された人が、そのような指定された候補製品を求める孤立した薬物指定を取得または維持していない場合、そのような候補製品から収入を達成する能力を制限することができるかもしれない。
もし私たちまたは私たちの協力者が開発する可能性のある候補製品が米国または他の管轄区域の規制によって承認されれば、それらは他の管轄区域で決して承認されない可能性があり、これはそのような候補製品の市場機会を制限し、私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。
FDAまたは任意の他の管轄区域の必要な規制機関による米国の候補製品の承認は、他の国または管轄区域の規制機関がその候補製品を承認することを保証することはできない。承認の流れは国/地域によって異なり、私たちまたは私たちの協力者が国際的に候補製品を開発、製造、普及、販売する能力を制限する可能性があります。国際管轄区域で上場承認を得ることができない場合、候補製品は監督管理の許可を受けた管轄区以外の管轄区で販売することができない。EUや他の多くの管轄地域で候補製品をマーケティング·販売するためには、私たちと私たちの協力者は単独のマーケティング承認を得て、多くの異なる法規要件を遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、承認前と承認後の追加の臨床前研究或いは臨床試験に関連する可能性がある。多くの国では、誰が使用する候補製品も、その国での販売が許可される前に、精算承認を受けなければならない。場合によっては、このような製品の予想価格も承認されなければならない。また、候補製品に対する1つの国の規制承認は、他のどの国でも承認されることは確保できないが、1つの国で規制承認を得られなかったり、遅延したりすることは、他国の規制承認過程に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちまたは私たちのパートナーが国際市場の規制要件を遵守できなかったり、すべての必要なマーケティング承認を得られなかったりすれば、特定の潜在的製品のターゲット市場は減少し、この製品のすべての市場潜在力を達成する能力を制限し、私たちの業務に悪影響を与えることになる。
現在および将来の法律は、私たちが市場の承認を得て、私たちまたは私たちの協力者が開発した任意の候補製品を商業化する難しさとコストを増加させ、そのような候補製品の価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国およびある外国司法管轄地域では、医療システムは、複数の法律·法規の変化および提案された変化が存在し続けるであろう。これらの変化は、私たちの候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規範化し、マーケティング承認を得た任意の候補製品を販売する私たちまたは協力者の利益能力に影響を与える可能性がある。
例えば，2010年3月，米国では“保健·教育和解法案”で改正された“患者保護·平価医療法案”が公布され，総称して“平価医療法案”と呼ばれている。“平価医療法案”の条項では
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ACAの候補製品に対するACAの重要性のため、ACAは指定されたブランドの処方薬および生物製剤の任意の生産または輸入の実体に対して控除できない年会費を規定している。メーカーが医療補助薬品リベート計画に基づいて支払わなければならない法定最低リベートを増加し、メーカーの医療補助リベート責任を医療補助管理保健組織に参加する個人に分配された薬品に拡大し、医療補助計画の資格基準を拡大し、公共衛生計画によって割引を得る資格がある実体を拡大し、新しい方法を解決し、即ちメーカーは医療補助薬品リベート計画に基づいて吸入、注入、点滴、移植或いは注射した薬品のリベートを計算し、新しい連邦医療保険D部分カバーギャップ割引計画を作成し、メーカーは現在カバー間隔期間内に条件を満たす受益者にブランド適用薬品交渉価格の70%割引を提供することに同意しなければならない。メーカーの外来薬として連邦医療保険D部分の条件を取り入れ，後続生物製品のための許可枠組みを作成した。
ACA の制定以来、 ACA の特定の側面に対する司法、行政、行政、立法上の異議申し立てがあり、最高裁判所に提起された ACA に対する最新の司法上の異議申し立ては 2021 年 6 月に棄却され、 ACA は現在の形で有効なままである。
さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。これらの変化には2021年の米国救援計画法案が含まれており，2024年1月1日から法定の医療補助薬品還付上限が廃止され，現在の上限は薬品メーカーの平均価格の100%である。
また，処方薬や生物製品コストの上昇を受けて，政府は最近，薬品定価の見直しを強化している。このような審査はいくつかの国会調査を招き、そして連邦と州立法を提出し、公布し、製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の精算方法、リベートと薬品価格交渉を改革することを目的とした。最近では2022年8月16日に“2022年インフレ低減法案”(略称“アイルランド共和軍”)が法律に署名された。他の事項を除いて、アイルランド共和軍はある薬品のメーカーに連邦医療保険との価格交渉(2026年から)を要求し、価格は交渉できるが上限があり、連邦医療保険B部分と連邦医療保険D部分に基づいてリベートを実施し、インフレを超える価格上昇を処罰し(2023年に初めて満了)、D部分のカバーギャップ割引計画の代わりに新しい割引計画を用いる(2025年から)。アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長官が最初の数年に規制ではなく指導によってその多くの規定を実施することを許可した。2023年8月29日、衛生·公衆サービス部は価格交渉を受ける上位10種類の薬品リストを公表した。HHSはMedicare薬品価格交渉計画が現在法的挑戦を受けているにもかかわらず、IRA実施の指導意見を発表し、引き続き発表する。このような理由と他の理由で、アイルランド共和軍がどのように実施されるのかは不明だ。州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入の制限、およびマーケティングコスト開示および透明性措置を含む、医薬品および医療機器の価格設定を制御するための法規を立法および実施し、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。さらに，地域医療当局や個別病院では，どの薬品や医療機器を購入するか，どのサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。
将来的に採用される可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準、新しい支払い方法をもたらす可能性があり、私たちまたは私たちの協力者が受ける可能性のある任意の承認または承認された製品の価格に追加の下振れ圧力をもたらす可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちまたは私たちの協力者がゆっくりまたは新しい要求や政策に適応できない場合、または私たちまたは私たちの協力者が規制適合性を維持できない場合、私たちの任意の候補製品は、得られた可能性のあるいかなる規制承認も失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができない可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。
EUでは、承認されれば、同様の開発が候補品を利益にして商業化する能力に影響を与える可能性がある。価格およびコスト制御措置に対する持続的な圧力に加えて、EUまたは加盟国レベルの立法発展は、著しい追加的な要求や障害を招く可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させる可能性がある。EUで医療サービスを提供することは、医療サービスの確立と運営、薬品の定価と精算を含み、ほぼ完全に国家の法律と政策の問題であり、EUの法律や政策ではない。この点で，各国政府と保健サービス提供者は，保健および製品定価や補償を提供する上で異なる優先順位や方法を持っている。しかし、全体的に、大多数のEU加盟国の医療予算制限は、関連医療サービス提供者の薬品定価と精算の制限を招いた。加えて、製品の開発·マーケティングを希望するEUや国の規制負担が増加しており、これは、候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限したり、規制したりし、候補製品を商業化する能力(承認されれば)に影響を与える可能性がある。アメリカとEU以外の市場では、精算と医療保健支払い制度は国によって異なり、多くの国は特定の製品と
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治療します
2021年12月13日，衛生技術評価に関する第2021/2282号条例が可決され，第2011/24/EU号指令が改正された。この規定は2022年1月に施行されたが、2025年1月から適用され、その間に実施に関する準備と手順が取られるだけである。適用されると、それは関連製品に従って段階的に施行されるだろう。この条例はEU加盟国の新医薬製品を含む衛生技術の評価における協力を促進し、これらの領域の共同臨床評価にEUレベルの協力基礎を提供することを目的としている。これは、EU加盟国がEU範囲内で汎用的なHTAツール、方法、およびプログラムを使用することを可能にし、患者に最大の潜在的影響を有する革新的な衛生技術の共同臨床評価、共同科学相談、開発者がHTA当局にアドバイスを求め、新興衛生技術および早期発見の将来性のある技術を決定し、他の分野で自発的な協力を継続することを含む4つの主要分野で協力することを可能にする。個別EU加盟国は、衛生技術の非臨床(例えば、経済、社会、倫理)の評価を引き続き担当し、定価と精算について決定する。
当社が独自または共同開発する製品について規制当局の承認を得たとしても、そのような製品は継続的な規制要件の対象となり、大幅な追加費用が発生する可能性があります。
たとえ私たちが単独で開発したり、パートナーと協力して開発した製品が監督管理によって承認されても、それらは製造、ラベル、包装、流通、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、および安全および他の発売後の情報の提出などの面で持続的な規制要求の制約を受ける。このような製品に対して得られる任意の規制承認は、その上場可能な承認の指示用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、またはコストが高い可能性のある上場後の試験および監視研究の要求を含む可能性がある。例えば、米国によって承認されたBLAの所有者は、不良事象およびBLAの規格を満たしていない任意の製品を監視および報告する義務がある。FDAの指導意見は、あるタイプの遺伝子治療を受けた患者は15年に及ぶ潜在的不良事件の追跡観察を受けるべきであることを提案した。同じように、連合では、薬物警戒義務はすべての医薬製品に適用される。さらに、遺伝子または細胞治療製品マーケティング許可を有する保持者は、これらの製品の有効性および安全性を確保するために後続の行動をとることを想定していることを、その出願において詳細に説明しなければならない。特に懸念される場合、EUは遺伝子または細胞療法製品のマーケティング許可保持者にリスク管理システムの設計を要求し、リスクを確定、予防または最大限に減少させることを期待し、上場後の研究を余儀なくされる可能性がある。米国では、承認されたBLAの所有者はまた、承認された製品、製品ラベル、または製造プロセスを何らかの変更することができるように、新しいまたは追加の申請を提出し、FDAの承認を得なければならない。似たような規定は連合にも適用される。他の適用可能な連邦および州法律に加えて、広告および販売促進材料はFDAの規定に適合し、FDAの審査を受けなければならない。同様に、EUでは、どの医薬製品の普及も厳格な監督管理を受けており、関連する具体的な司法管轄区によって、事前に国家主管監督管理機関の審査を通過する必要があるかもしれない。
また、製品メーカーおよびその施設は、使用料を納付し、GMP要件に適合することを確実にし、BLAまたは外国マーケティング申請で行われた約束を遵守するために、FDAおよび他の規制機関の持続的な審査および定期検査を受けなければならない。もし私たち、私たちの協力者、または監督機関が、ある製品に以前に未知の問題、例えば意外な深刻性または頻度の不良事件があることを発見した場合、または製品の製造施設に問題がある場合、または製品の販売促進、マーケティングまたはラベルと一致しない場合、監督管理機関は、製品のリコールを要求するか、市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちの協力者に制限を加える可能性がある。
さらに、もし私たちの候補製品が承認されれば、私たちの製品ラベル、広告、販売促進、流通は規制要件と持続的な規制審査を受けるだろう。FDAと外国の監督管理機関は薬品を販売促進する可能性のある声明を厳格に規制している。特に、製品は、当該製品が承認されたラベルに反映されているように、FDAおよび外国規制機関の承認されていない用途に使用されてはならない。
もし私たちまたは私たちの協力者が私たちが開発する可能性のある潜在的な製品を承認した後に適用される法規の要求を遵守できなければ、当局は：
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政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。上記のどのような事件や処罰が発生しても、私たちまたは私たちの協力者が製品を商業化する能力と、私たちが収入を創出する能力を抑制するかもしれません。
また、FDAの政策と外国規制機関の政策は変化する可能性があり、候補製品の規制承認を阻止、制限、または延期するための追加法規が公布される可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちまたは私たちの協力者が既存の要求の変化にゆっくりまたは適応できない場合、あるいは私たちまたは私たちの協力者が法規遵守を維持できない場合、私たちまたは彼らは法執行行動の影響を受ける可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
イギリスがどの程度その規制をEUと統合することを求めているのかは不明だ。臨床試験に関するイギリスの規制枠組みは、既存のEU立法(二次立法によってイギリス法律に定着された)に由来する。
2022年1月17日，イギリスのMHRAはイギリスの臨床試験立法の見直しについて8週間の諮問を展開した。相談は2022年3月14日に終了し、臨床試験の審査を簡略化し、革新を促進し、臨床試験の透明性を高め、リスク比率を高め、そして患者と公衆の臨床試験への参加を促進することを目的とした。MHRAは2023年3月21日に諮問結果を公表し、既存の立法を更新することを確認した。これによる立法変化は公表されておらず，最終的にイギリス法規と(EU)CTRの一致度が決定される。アイルランド/北アイルランドに関する議定書の条項によると，条約における研究用医薬品や補助薬品の製造·輸入に関する規定は北アイルランドに適用される。イギリス政府は，その法規をEUが採用している新しい方法と密接に一致させないことを決定し，他の国ではなく，イギリスでの臨床試験のコストに影響を及ぼす可能性がある。
FDAと他の規制機関は非ラベル使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行している。もし私たちが発見されたり、不正に非ラベル用途を普及させたりすると、私たちは重大な責任を負うかもしれない。
FDAや他の規制機関は、処方薬に対して提示される可能性のある販促声明を厳格に規制し、承認されれば、私たちの候補製品もそうなるだろう。特に、製品は、製品が承認されたラベルに反映されるように、FDAまたは他の規制機関によって承認されていない使用に使用されてはならない。もし私たちがこのようなラベル外の使用を普及させることを発見されたら、私たちは重大な責任を負うかもしれない。連邦政府は不正販売促進の疑いのある会社に巨額の民事と刑事罰金を科し、いくつかの会社がラベル外販売促進に従事することを禁止している。FDAはまた、企業に同意法令または永久禁止を締結し、これらの法令または永久禁止に基づいて、特定の販売促進行為を変更または制限することを要求する。もし私たちが販売促進を成功的に管理し、候補製品のラベル外販売促進を避けることができなければ、承認されれば、私たちは重大な責任を負う可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に大きな悪影響を与えるだろう。
資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、あるいは新製品や修正された製品のタイムリーまたは開発、承認、商業化を他の方法で阻止することは、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある。
FDAおよび外国規制機関が新製品を審査·承認する能力は、政府予算および資金レベル、法定、規制および政策変化、FDAまたは外国規制機関のキーパーソンの雇用と保留、およびユーザー費用支払いを受け入れる能力、およびFDAまたは外国監督機関が通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、FDAと外国規制機関の平均審査時間は近年変動している。また研究を支援する他の政府機関への政府の援助は
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発展活動は政治プロセスに支配されているが、政治プロセス自体は不安定で予測できない。アムステルダムへの移転後のEMAやそれに伴う人員変動のようなFDAや他の機関の中断は、新たな生物製品や承認された生物製品の修正が必要な政府機関による審査および/または承認に要する時間を遅らせる可能性もあり、これは我々の業務に悪影響を及ぼす。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAのキー従業員を休暇にし、キー活動を停止しなければならない。
また、新冠肺炎の流行に対応するため、アメリカ食品薬品監督管理局は国内外の異なる場所の製造施設の大部分の検査を延期した。FDAは標準的な検査操作を回復したにもかかわらず、ウイルスのいかなる巻き返しや新しい変種の出現も、さらなる検査または行政遅延を招く可能性がある。政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAまたは他の規制機関の定期検査、審査または他の規制活動を阻害した場合、FDAまたは他の規制機関が私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
当社が単独または共同開発した製品が販売承認を受けたとしても、商業的成功に必要な医師、患者、医療費支払者、その他の医療コミュニティによる市場受容の程度を達成できない可能性があります。
当社が単独または共同開発者と共同で開発する潜在的な治療薬の商業的成功は、医師、患者、第三者支払者および医療コミュニティの他の人による市場受容の度合いに依存します。当社が単独または共同開発者と共同で開発する潜在的な治療製品が販売承認を受けたとしても、医師、患者、医療費支払者、その他の医療コミュニティから十分な市場受け入れを得られない可能性があります。当社が単独または共同開発した製品の市場受容度は、商業販売が承認された場合、以下を含む多くの要因によって異なります。
もし私たちが単独で開発したり、協力者と協力して開発したどの製品も十分な受容度を得ることができなければ、著しい製品収入が生じないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません。
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販売およびマーケティング能力を確立することができない場合、または我々が単独で開発またはパートナーと開発した任意の製品を販売およびマーケティングするために第三者と合意することができない場合、これらの製品が承認された場合、そのような製品の商業化は成功しない可能性がある。
私たちは販売やマーケティングインフラを持っていません。会社として、バイオ製薬や他の商業製品の販売、マーケティング、流通の面では経験がありません。販売およびマーケティング責任を保留する任意の承認された製品をビジネスに成功させるためには、販売およびマーケティング組織を構築するか、またはこれらの機能を第三者にアウトソーシングしなければならない。将来、いくつかの候補製品が承認された場合、特定の候補製品を販売するために、集中的な販売、マーケティング、および商業支援インフラを構築することを選択するか、または私たちの協力者と共に販売活動に参加することができるかもしれません。
私たち自身のビジネス能力の確立と第三者とのこれらのサービス提供の合意はリスクに関連している。例えば、制限されたまたは閉鎖された流通チャネルは、一部の患者集団に製品を流通させることを困難にする可能性があり、販売者が提供する補充薬物の不足は、より広い製品ラインを持つ会社に対して競争劣勢になる可能性がある。
販売員の募集と訓練や精算専門家は高価で時間がかかり、いかなる製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティングや他の商業化能力を確立した製品の商業発表が何らかの理由で遅延したり発生しなかったりすれば、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させ、私たちの商業化者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します。私たち自身が製品を商業化するのを阻害するかもしれません
もし私たちが第三者と販売、マーケティング、商業支援、または流通サービスの手配を達成することを選択した場合、私たちはこのような計画を成功させることができないかもしれないし、私たちに有利な条項ではできないかもしれない。このような第三者の配置に参加することは、私たちを様々なリスクに直面させるかもしれない
もし私たちが効果的な商業化能力を確立していなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの承認される可能性のある候補製品を商業化することに成功しないだろう。
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もし私たちが単独でまたはパートナーと開発した任意の製品の市場機会が私たちが推定したものよりも小さい場合、あるいは私たちが十分な患者を識別することができなければ、私たちの収入は不利な影響を受けるかもしれない。
私たちのいくつかの研究と製品開発は珍しい遺伝病の治療に集中している。これらの疾患に罹患している人の数および私たちが開発する可能性のある候補製品の治療から利益を得る可能性のある患者サブセットの予測は、私たちと私たちの協力者の推定に基づいている。これらの推定は正しくないことが証明される可能性があり，新しい研究はこれらの疾患の推定発症率や流行率を変化させる可能性がある。米国、ヨーロッパ、および他の地域の患者数は予想を下回る可能性があり、患者は、私たちが単独で開発したり、パートナーと協力して開発した製品の治療を受け入れられないかもしれないし、識別や獲得が難しくなっていく可能性があり、これらの製品のいずれも、そのような製品から収入を達成する能力を低下させる。
潜在的製品の商業化の成功は、政府当局や健康保険会社が保険を確立する程度にある程度依存し、精算レベルや価格設定政策の十分性、および承認される可能性のある潜在的製品のために保険や十分な精算を獲得または維持することができず、これらの製品の適正性を制限し、収入を創出する能力を低下させる可能性がある。
政府医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)、個人健康保険会社および他の第三者支払者が提供する保険範囲および精算は十分であり、多くの患者にとって処方薬を負担することができる鍵、例えば、私たち単独またはパートナーと開発された潜在的な治療製品である。政府当局が承認する可能性のある任意の潜在的製品が許容可能なカバー範囲と精算レベルに達することができるかどうかは、私たちと私たちの協力者がこのような製品を商業化することに成功する能力に影響を与える。たとえ我々が単独で開発したり，協力者と協力して開発した製品が第三者支払者の保険を獲得しても，それによる精算支払率が十分に高くない可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと考えられる高い支払額が必要となる可能性がある。私たちが単独で開発した、または承認される可能性のある協力者と開発された任意の製品が、米国、EU、または他の場所でカバーと精算を得ることができない場合、または将来得られる可能性のあるいかなる精算も減少またはキャンセルすれば、私たちと私たちの協力者はそのような製品を商業化できないかもしれない。
新たに承認された薬品や生物製品の保険カバー範囲や精算に関する不確実性が大きい。米国では，連邦医療保険や医療補助計画のような第三者支払者，個人や政府支払者を含め，新薬や生物製品のカバー範囲を決定する上で重要な役割を果たしている。2019年8月、CMSは、癌の自己治療をカバーする決定を公表し、ここで、T細胞は、FDAリスク評価および緩和戦略に参加する医療機関が管理する際に、少なくとも1つのCARを発現し、FDA承認の適応のために、または他の用途のために使用され、製品がFDAによって承認され、使用が1つまたは複数のCMS承認された薬局方で支持される場合に使用される。米国では，連邦医療保険や医療補助計画は，個人支払者や他の政府支払者が薬品や生物製品の保険·精算政策をどのように策定するかのモデルとして利用されるようになってきている。一部の第三者支払者は、新しいまたは革新的な設備または薬物療法の保証範囲を事前に承認し、その後、このような治療法を使用する医療提供者に精算する必要があるかもしれない。第三者決済者が私たちが単独で開発したり、協力者と協力して開発した任意の製品のカバー範囲や精算についてどのように決定するかは予測できません。
米国の第三者支払者には、統一された製品保証や精算政策はない。そのため、製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。したがって、保証範囲決定プロセスは、通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、私たちまたは私たちの協力者が、各支払人に個別に承認される可能性のある任意の潜在的製品の使用に科学的および臨床的支援を提供する必要があるが、保証範囲および十分な補償が一致するか、または最初に得られることを保証することはできない。また、補償に関する細則や条例はしばしば変化し、短時間で通知される場合もある。我々が単独で開発したり，協力者と協力して開発した製品では，医師の監督下で使用される薬物は価格が高いため，保険や十分な補償を得ることは特に困難である可能性がある。場合によっては、支払人は単独で製品自体を精算することができず、その製品を使用する治療や手続きのためにしか精算できない。第三者支払者が、私たちが単独で開発した、またはそのような製品を使用する協力者またはプログラムと開発された製品と保証または単独で精算しないことを決定した場合、承認される可能性のある任意のそのような製品に対する医師の使用を減少させる可能性がある。
第三者支払者は薬品とサービスの料金に対してますます大きな挑戦を提出し、同等の模倣薬、生物類似或いはより安い治療法が利用可能な場合、多くの第三者支払者は特定の薬物或いは生物製品に保険と精算を提供することを拒否する可能性がある。承認されれば，第三者支払者は，我々が単独で開発したり，協力者と協力して開発したどの製品も代替可能であると考え，患者に安価な製品を精算することのみを提案する可能性がある。既存の第三者療法の価格は、私たちまたは私たちの協力者が治療効果を改善したり、投与の利便性を改善したりしても、承認される可能性のある任意の製品に対する費用を制限するかもしれない。これらの支払者は、特定の製品の精算状態を拒否または撤回したり、新製品や既存市場製品の価格を低すぎるレベルに設定したりして、その製品への適切な投資リターンを実現できない可能性がある。精算や限定精算が得られなければ、私たちや私たちの協力者は、私たちが開発したどんな製品も商業化することに成功できないかもしれません
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そして私たちはそれらから満足できる財政的補償を得ることができないかもしれない。また、米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、これらの組織が新たな承認製品の保証範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、私たちが単独で開発したいかなる製品や、承認される可能性のあるパートナーと開発した製品にも十分な支払いを提供できない可能性がある。管理的医療の傾向，ヘルスケア組織のますますの影響力，追加的な立法変化により，承認される可能性のある製品の販売は価格設定圧力に直面することが予想される。全体的に，医療コストの低下圧力は大きくなり，特に処方薬や生物製品，外科手術やその他の治療が行われている。そのため、新製品の参入にはますます高い壁が設けられている。
米国以外では、国際業務は一般に広範な政府価格制御や他の市場によって規制されており、欧州や他の地方ではコスト制御の取り組みが重視されており、私たちが単独で開発したり、承認される可能性のあるパートナーと開発したりする任意の製品の価格設定や使用に圧力をかけ続けていると考えられる。多くの国では、国家衛生システムの一部として、医療製品の価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。他の国は会社が自ら医療製品を価格設定することを許可しているが、会社の利益を監督してコントロールしている。追加の国際価格制御や定価規制の他の変化は、私たちまたは私たちの協力者が私たちが開発した承認される可能性のある製品に支払うことができる費用を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べてこのような製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある。
私たちは承認されたバイオ製品候補製品が予想以上に早く競争に直面する可能性があることを求めるつもりだ。
もし私たちが規制部門の承認を得ることに成功すれば、私たちが単独でまたはパートナーと開発した任意の生物候補製品を商業化すれば、生物類似製品からの競争に直面する可能性がある。米国では，我々の候補製品はバイオ製品としてFDAによって規制されており，BLA経路で承認される必要がある。2009年の“生物製品価格競争と革新法”(以下、“BPCIA法”と略す)は、元のBLA以降の生物類似および交換可能な生物製品を承認するために簡略化された承認手続きを開いた。簡略化された規制経路は、生物類似体と既存ブランド製品との類似性に基づいて、それを“交換可能”な生物類似体として指定することを含む、FDAのための生物類似生物製品を審査および承認する法的権威を確立する。BPCIAによると、バイオ類似製品の出願は、参考製品がFDA許可を初めて取得した日から4年以内に提出することができる。また，生物類似製品の承認は，参考製品が初めてFDA許可を得た12年後にFDAによって発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品の完全なBLAを承認した場合、スポンサー自身の臨床前データおよび十分かつ良好に制御された臨床試験からのデータを含み、その製品の安全性、純度および有効性を証明するために、別の会社は依然としてこの参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。
BLAによりバイオ製品として承認されたいずれの我々の候補製品も12年の専門期間を得る資格があるべきであると考えられる。しかしながら、国会の行動または他の理由により、このような排他性は短縮される可能性があり、またはFDAはこれらの候補製品を競合製品の参考製品とみなさず、予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。もし競争相手が私たちの単独開発または承認を得る可能性のある協力者と開発した任意の製品に対する生物模倣薬のマーケティング承認を得ることができれば、このような製品はこのような生物模倣薬の競争を受け、それに伴い競争圧力および潜在的な不利な結果を受ける可能性がある。
アメリカ以外に、他の司法管轄区域は監督管理部門が以前に許可した参考製品生物に似た生物製品を許可するために簡略化された経路を確立した。例えば、2006年以来、EUは生物模倣薬に対する規制方法を確立した。
私たちの組織、構造、運営に関連するリスク
私たちは業務の需要を管理する上で困難に直面するかもしれないし、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない。
2024年3月31日現在、私たちは109人のフルタイム従業員を持っている。私たちの将来の財務業績、単独またはパートナーとの候補製品の開発および商業化の能力、および効果的な競争の能力は、当時適用された業務需要を効果的に管理する能力にある程度依存するであろう。私たちは新しい人員を決定し、採用し、統合することが難しいかもしれない。私たちと適格な人材やコンサルタントを競争する多くのバイオテクノロジー会社は、より多くの財務および他の資源(より高い現金および持分インセンティブ報酬を提供する能力を含む)、異なるリスク状況、および私たちよりも長い歴史を持っている。もし私たちが引き続き高い素質の人員と顧問を引き付けることができなければ、私たちは候補製品を確定し、開発し、協力手配を達成し、他の方法で業務を運営する速度と成功率は制限される。
経営陣は私たちの日常活動から不比例な注意を移し、私たちの人員のニーズを管理するために多くの時間を使用する必要があるかもしれない。私たちの限られた財政資源と限られた経験のせいで
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管理チームは、予想される成長を持つ会社を管理する際に、私たちが運営する予想需要を効果的に管理することができず、より多くの合格者を募集し、訓練することができないかもしれない。また、我々の人員ニーズを満たすことは、大きなコストを招く可能性があり、開発候補製品のような我々の管理·業務開発資源を他のプロジェクトから移転することが可能である。もし私たちが私たちの運営を効果的に管理できなければ、私たちのインフラが弱く、増加した費用が予想を超えたり、運営ミス、ビジネス機会の喪失、従業員の流失、生産性の低下を招く可能性がある。私たちの将来の財務業績、私たちの任意の候補製品を成功的に商業化する能力、そして私たちの効果的な競争の能力は、私たちが未来の成長と需要を適用する能力を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。
私たちが従事する可能性のある取引は私たちの業務を混乱させ、私たちの株主が私たちの財務資源を希釈または減少させる可能性がある。
将来的には、候補製品、製品または技術の許可権を取得または取得するために、または他の事業の買収または投資に関連する取引を行うことができる。もし私たちが適切な候補者を見つけたら、私たちは有利な条件でこのような取引を達成できないかもしれないし、達成できないかもしれない。このような買収、投資、またはライセンス内の取引は、私たちの競争地位を強化しない可能性があり、顧客または投資家はこれらの取引に対して否定的な見方をするかもしれない。私たちは、買収、投資、または許可に関連した債務を発生させることを決定する可能性があり、これは、私たちの財務状況にマイナスの影響を与え、私たちの業務を制限したり、被買収会社の株主に私たちの普通株または他の株式証券を発行したりすることができ、これは私たちの既存株主の所有権パーセンテージを減少させるだろう。また、私たちは私たちの投資に関連するリスクに直面しており、私たちは私たちの投資の公正な価値損失や私たちの投資の完全な損失を達成する可能性があり、これは私たちの財務状況に悪影響を及ぼすだろう。私たちは被買収企業が発見しなかった負債によって損失を被る可能性があり、これらの債務は被買収企業の売り手から受ける可能性のある賠償範囲内ではない。また、買収した人員、技術、運営を効率的、タイムリーかつ中断なく統合することができない可能性があります。このような取引は、経営陣の日常的な責任への注意を移し、私たちの支出を増加させ、運営や他の用途に利用できる現金を減らすことも可能だ。将来の買収、投資やライセンス内の数量、時間や規模を予測することもできず、それらが私たちの経営業績に与える影響を予測することもできません。
当社の将来の成功は、主要幹部と有能な人材の誘致、維持、モチベーションにかかっています。
私たちは私たちの管理と科学チームのいくつかのメンバーの研究開発経験、技術技能、リーダーシップ、持続的なサービスに高度に依存している。私たちは私たちの幹部と正式な雇用協定を持っているが、これらの合意は彼らがいつでも私たちとの雇用関係を終わらせることを阻止しない。これらの人たちの誰かを失ったサービスは、研究、開発、商業化目標の達成を阻害する可能性がある。
合格した科学研究、臨床、製造人員を募集し、維持し、もし私たちが単独あるいはパートナーと共同開発した任意の候補製品が商業化責任を保留すれば、販売とマーケティング人員も私たちの成功に重要になる。多くの製薬会社とバイオテクノロジー会社が似たような人員を争っているので、私たちは受け入れ可能な条件で新しい人や後継者を引き付けることができないかもしれない。私たちはまた、大学や研究機関から科学や臨床人を募集する競争に直面している。また、私たちは、科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。より多くの技術と合格者を採用、統合、激励、維持することができない、あるいはいくつかの幹部、重要な従業員、コンサルタント、あるいはコンサルタントのサービスを失うことは、私たちの研究、開発と商業化目標の進展を阻害し、私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。
上場企業としては、私たちの運営コストが増加し、私たちの経営陣は、財務報告に対する適切かつ効果的な内部統制の確立と維持を含むコンプライアンスイニシアティブやコーポレートガバナンス慣行を維持するために多くの時間を投入する必要があります。
上場企業として、私たちはすでに大量の法律、会計、その他の費用を発生させ続けており、これらの費用は私たちが民間会社として発生していない。吾らは1934年に改正された証券取引法(“取引法”)が締結した申告要求、2002年のサバンズ-オクスリ法案、ドッド-フランクウォール街改革及び消費者保護法、ナスダックの上場要求及びその他の適用される証券規則及び規則を遵守しなければならず、有効な開示及び財務制御及び会社管理実務に関する要求を確立及び維持することを含む。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入し続ける必要があるだろう。さらに、これらの規則と法規は私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をより困難にし、時間やコストを高くし、私たちのシステムと資源の需要を増加させた。
2002年のサバンズ-オキシリー法(Sarbanes-Oxley Act)第404条(“第404条”)によると、私たちは財務報告書の内部統制に関する経営陣の報告書を提出しなければならない。しかし、私たちはまだ新興成長型企業であり、および/または規模の小さい報告書であるにもかかわらず
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前期年収が1億ドル未満の企業については、独立公認会計士事務所が発行した財務報告内部統制証明書を含む必要はありません。もし私たちが規定された時間枠内で第404条の要求を実行できなければ、私たちはアメリカ証券取引委員会とナスダックを含む規制機関の制裁または調査を受けるかもしれない。また、財務報告の内部統制に有効であると判断できなければ、私たちの投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、私たちは規制機関の制裁や調査を受けるかもしれない。効果的な内部制御システムを実施または維持できなければ、将来的に資本市場に参入する機会を制限する可能性もある。
情報技術システムの故障，ネットワーク攻撃やセキュリティ欠陥が発生すると，我々の業務や運営が影響を受ける可能性があり，我々の業績に大きな影響を与える可能性がある.
セキュリティ対策を実施しているにもかかわらず，我々の情報技術システムや我々に関係する第三者のシステムは攻撃を受けやすい中断してコンピュータウイルスおよびマルウェア(例えば、恐喝ソフトウェア)、悪意コード、ネットワーク攻撃、ハッカー攻撃、ネットワーク釣り攻撃および他の社会工学計画、サービス攻撃の拒否または低減、自然災害および人為的災害、テロ、戦争および電気通信および電気故障、外部または内部当事者の汚職行為(例えば、従業員の窃盗または乱用、複雑な民族国家および民族国家によって支持される行為者の攻撃)、および人為的エラーによる損害。私たちと関係のある上記の第三者は、幅広いソフトウェアおよび他の技術、ならびに製品、サービスおよび機能(例えば、人的資源、財務、通信、データ送信、リスク、コンプライアンス)を提供してくれ、私たちの業務、運営、システム、およびデータ資産を行うことができるように、幅広いソフトウェアおよび他の技術を提供してくれます。
情報技術システムへの攻撃は頻度，持続性，複雑性，強度の面で増加しており，動機や専門長の異なる複雑で組織的な団体や個人によって実施されている.さらに、不正アクセスまたはシステム破壊または撹乱のための技術はしばしば変化し、通常、ターゲットに対して攻撃が開始されるまで識別されるため、これらの技術を予測したり、十分な予防措置を実施することができない可能性がある。私たちはまたセキュリティホールに遭遇する可能性があり、このような抜け穴は長い間発見されないかもしれない。発見されても、攻撃者が法医学証拠の検出を回避し、検出を回避し、除去し、または混同するためのツールおよび技術を使用するために、事件または違反行為を十分に調査または修復することができない可能性がある。私たちのインターネット技術への依存と、私たちと私たちのサービスプロバイダが遠隔操作する従業員の数の増加により、私たちはまた、より多くのネットワークセキュリティリスクに直面する可能性があり、これは、サイバー犯罪者の抜け穴を利用するためのより多くの機会を創出するかもしれない。ホワイトハウス、米国証券取引委員会、その他の監督管理機関も企業のネットワークセキュリティホールとリスクへの関心を強めている。我々のネットワークセキュリティリスク管理計画やプロセスは保証されず，我々の政策，制御プログラムやプログラムを含めて，我々のシステムや情報を保護するうえで十分に実施され，遵守され，有効である.
私たちと私たちの特定のサービス提供者たちは時々ネットワーク攻撃とセキュリティ事件を受けている。私たちはこれまで重大なシステム故障、事故、セキュリティホールを経験していないと思いますが、このような事件が発生し、私たちまたは私たちの重要な第三者の運営中断を招くと、私たちの研究開発計画、私たちの運営、そして最終的に私たちの財務業績の遅延および/または実質的な中断を招く可能性があります。例えば、完了した、進行中、または計画中の試験データの損失は、私たちの規制承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性があります。任意の中断またはセキュリティホールがデータまたはアプリケーションの損失または破損、または個人、機密または独自の情報の不適切な開示をもたらした場合、私たちの候補製品の開発遅延および/または名声被害、訴訟、規制調査および法執行、罰金および処罰、またはコンプライアンスおよびシステム修復コストの増加によって責任を招く可能性があります。いかなる損失、費用、または債務は、任意のまたはすべての適用保険証の保証範囲内にない場合があり、またはその保証範囲を超える可能性がある。
世界各地の連邦、州および外国の立法者および規制機関は、オンライン情報およびオンラインデータを含む、個人識別情報および他のタイプの規制されたデータの収集、配布、開示、使用、処理、セキュリティおよび記憶に関する法律要件を制定または提案している。私たちの正常な業務過程で、私たちと関係のある第三者は、知的財産権、臨床試験データ、独自の業務情報、個人データ、および私たちの臨床試験被験者および従業員の個人識別情報を含む敏感なデータをデータセンターおよびネットワークで収集し、保存し続ける。このような情報の安全な処理、維持、そして伝達は私たちの行動に必須的だ。私たちは、私たちの重要な第三者(例えば、協力者)とセキュリティ対策を実施しているにもかかわらず、私たちの情報技術システム、インフラ、およびデータは、ハッカーまたは内部非行者の攻撃、人為的ミス、技術的脆弱性、違反、または他の中断による侵入を受けやすいかもしれない。多くの提案され公布された連邦、州、国際法律および法規によると、会社は個人および他の当事者に特定のタイプの情報に関連するセキュリティホールを通知する義務があり、これらの脆弱性は、私たちが関係を構築した協力者、サプライヤー、請負業者、または他の組織を含む、このような情報を処理または処理することを含む、私たちまたは第三者経験の脆弱性である可能性がある。
私たちは、敏感な情報を処理または処理する第三者と契約的に保護されている可能性があるが、任意の侵入は、私たちまたは彼らのネットワークを危険にさらし、そこに格納された情報がアクセス、公開、紛失、または盗まれる可能性がある。このようなアクセス、開示、通知、そのようなセキュリティホールに関連する後続の行動、または他の情報損失は、法的結果をもたらす可能性があります
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クレームや訴訟、個人情報のプライバシーを保護する法律に基づいて負う責任、および規制処罰、罰金、法律費用を含む重大なコスト、およびこのような事件は、私たちの運営を混乱させ、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちと私たちまたはそのような第三者との臨床試験を行う能力に自信を失うことになり、私たちの名声に悪影響を与え、私たちの研究開発計画を延期する可能性があります。
私たちの保険証書は高くて、いくつかの商業リスクから私たちだけを保護して、これは私たちを重大な未保険債務に直面させます。
私たちは私たちの業務が直面する可能性のあるすべての種類のリスクに保険をかけない。もし私たちまたは私たちの協力者が開発する可能性のある任意の候補製品がマーケティング承認を受けたら、商業製品販売を含む保険を購入するつもりですが、商業的に合理的な条項や十分な金額でこのような保険を得ることができないかもしれません。私たちは特定の生物或いは危険廃棄物保険を受けていません。私たちの財産、意外と一般責任保険は生物或いは危険廃棄物の暴露或いは汚染による損害と罰金は明確に含まれていません。
したがって、汚染や傷害が発生した場合、私たちは損害賠償責任を負うことを要求されるか、あるいは私たちの資源を超えた罰金に処せられる可能性があり、私たちの任意の候補製品の臨床試験または規制承認は一時停止される可能性がある。また、上場企業の運営により、取締役や上級管理職責任保険を獲得するコストが高くなり、同じまたは同様の保証範囲を得るために、引き下げられた保険限度額や保証範囲を受け入れることが要求される可能性があると予想されています。したがって、私たちは合格した人を私たちの取締役会、取締役会委員会に参加したり、私たちの役員に参加したりすることはもっと難しいかもしれない。
保険範囲はますます高くなっています。将来私たちは合理的なコストや十分な金額で保険範囲を維持して、私たちを損失から守ることができないかもしれません。私たちは私たちが既存の保険を維持し、十分な保険レベルを持つことができるかどうか分からないが、私たちが未来に購入したどんな責任保険も、私たちが受ける可能性のあるいかなる費用や損失を補償するのに十分ではないかもしれない。私たちの成功に対する責任クレームや一連のクレームは、私たちが大量の費用を支払い、私たちの株価を下落させる必要があるかもしれません。もし判決が私たちの保険範囲を超えた場合、私たちまたはパートナーが開発する可能性のある任意の候補製品の開発および商業化を阻止または制限することを含む、私たちの運営および業務結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちまたは私たちの任意の契約製造業者や他のサプライヤーが環境、健康、安全の法律法規を遵守できなかった場合、私たちは罰金や罰金を受けたり、巨額の費用を招く可能性があります。
私たちと私たちの任意の契約製造業者とサプライヤーは、それらの管理実験室手続き；危険で規制された材料と廃棄物の発生、処理、使用、貯蔵、処理、および処理、地面、空気および水中への危険物質の排出と排出、および従業員の健康と安全を含む多くの連邦、州および地方環境、健康および安全法律、法規および許可要件の制約を受けている。私たちの行動は化学物質、生物学的、そして放射性物質を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源の範囲を超える可能性がある。いくつかの環境法により、私たちは現在または過去の施設および第三者施設の任意の汚染に関する費用に責任を負わなければならないかもしれない。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
適用される環境法律や法規を遵守することは費用がかかる可能性があり、現在または未来の環境法律と法規は私たちの研究と製品開発努力を損なう可能性がある。しかも、私たちはこのような材料や廃棄物が意外なダメージや汚染をもたらすリスクを完全に除去することはできない。
私たちは私たちのコストと支出を支払うために労働者補償保険を維持していますが、危険材料の使用で従業員が怪我をする可能性がありますが、潜在的な責任を支払うのに十分ではないかもしれません。私たちは特定の生物または危険廃棄物保険を受けていません。私たちの財産、意外、および一般責任保険(私たちの現在の保証総額は約1，000万ドル)は、生物学的または危険な廃棄物の暴露または汚染による損害と罰金は明確に含まれていません。したがって、汚染や傷害が発生した場合、私たちは損害賠償責任を負うことを要求されるか、または私たちの資源を超えた罰金に処せられる可能性があり、私たち単独またはパートナーと開発した任意の候補製品の臨床試験または規制承認が一時停止される可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、現在または将来の環境、健康および安全の法律、法規、許可要件を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性があり、私たちが雇用している任意の第三者契約製造業者およびサプライヤーも、これらの現在および未来の法規および要求によって制約されるであろう。このような現行または未来の法律、法規、許可要求は私たちのものを損なうかもしれない
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研究、開発、または生産努力。もし私たちまたは私たちが雇用した任意の第三者契約製造業者およびサプライヤーがこれらの法律、法規、許可要求を遵守できなかった場合、巨額の罰金、処罰、または他の制裁または業務中断を招く可能性もある。
私たちの業務運営は、私たちの現在と未来と第三者との関係を含めて、規制基準と要求を守らないことを含む潜在的な不正行為または不当な活動の罰に直面させる可能性があります。
複雑な法律は私たちの業務と私たちが業務を展開する財務手配と関係を制約して、私たちがどのように単独であるいはパートナーとどのように研究、マーケティング、販売と候補製品を流通するかを含む。私たちは従業員、コンサルタント、協力者詐欺または他の不正行為のリスクに直面しており、もし私たちまたは私たちの協力者が臨床試験を開始して商業化すれば、私たちの主要な研究者と商業パートナー、医療専門家、第三者支払者、患者組織、顧客も詐欺やその他の不正行為のリスクに直面するだろう。例えば、これらの当事者の不正行為は、FDA法規またはEUおよび他の司法管轄区に適用される法規を故意に遵守しないこと、FDAおよび他の規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および法律法規を乱用し、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含むことができる。特に、医療保健業界の販売、マーケティング及び商業手配は、詐欺、不当行為、リベート、虚偽及び/又は誤った陳述、政府官僚の腐敗、自己取引及びその他の乱用行為を防止するために、広範な法律法規によって拘束されている。これらの法律法規は、広範な定価、割引、マーケティング、販売促進、販売手数料、顧客激励計画などの業務手配を制限または禁止している。このような不正行為はまた、臨床試験過程で得られた情報を不当に使用或いは歪曲し、臨床前研究或いは臨床試験中に虚偽データを製造し、研究材料或いは他の財産を不法に流用し、或いはFDA或いは他の監督機関と不当な相互作用を行い、これは規制制裁を招き、そして著者ら或いは著者らの協力者の名声に深刻な損害を与える可能性がある。
我々の内部運営と現在と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、多くのコストに関連する。さらに、誰かや政府がこのような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があり、起こらなくてもリスクに直面している。政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または将来の法規、機関指導または判例法に関連している。私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用可能な任意の他の政府の法律および法規に違反していることが発見された場合、私たちは、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、他の国または司法管轄区域の政府援助から除外された医療計画(MedicareおよびMedicaidまたは同様の計画のような)、追加の報告要件および監督を受ける可能性があります(これらの法律違反に関する告発、返却、個人監禁、契約損害、名声損害、利益減少、および私たちの業務の削減または再編を解決するために、会社の誠実な合意または同様の合意によって拘束されている場合)。私たちがそれと業務を展開する任意の医師または他の提供者または実体が適用されない法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは、政府の援助された医療計画や監禁から除外されたことを含む刑事、民事または行政処罰などの同様の罰を受ける可能性があり、これは、私たちの業務を経営する能力に影響を与える可能性がある。さらに、このような行動を防御するには高価で時間がかかる可能性があり、多くの人的資源が必要となる可能性がある。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。私たちはすべての従業員に適用される政策をとっていますが、常に従業員の不正行為を識別して阻止できるわけではありません。このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できない可能性があり、または適用法律や法規を遵守できないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から保護されている可能性があります。また、私たちは、起きていなくても、このような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があるというリスクに直面している。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、上記のいずれかの処罰を加え、私たちの業務や財務状況に大きな影響を与える可能性があります。
私たちは私たちの業務に関連する複雑な税務規則の制約を受けて、どんな監査、調査、あるいは税務手続きも私たちの業務、運営結果、財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはアメリカで所得税と非所得税を払わなければならない。所得税会計は往々にして複雑な問題に関連しており、私たちの所得税や他の税金負債の準備を決定する際に判断する必要がある。私たちは未来に外国の管轄区域で業務を展開するかもしれない。私たちはまた外国の管轄区域で所得税と非所得税を支払うことができる。また、多くの管轄区域には詳細な譲渡定価規則があり、非住民関連側とのすべての取引は、このような規則が指す公平定価原則に従って定価することが求められている。源泉徴収税、商品およびサービス税、販売税、および他の非所得税の適用は常に明確ではなく、このような源泉徴収税または非所得税に関連する税務監査を受ける必要があるかもしれない。私たちは私たちの税務状況が合理的であり、私たちの税務備蓄も潜在的な負債に対応するのに十分だと信じている。私たちは現在どんな税務監査も受けていない。しかし、米国国税局(“IRS”)または他の税務機関は私たちの立場に同意しないかもしれない。もしアメリカ国税局や他の税務機関が私たちの地位に挑戦することに成功した場合、私たちはそのために設立された任意の準備金を超える追加税金と罰金、関連利息、または他の税金を負担する必要があるかもしれません。これは私たちの業績と運営、そして未来のキャッシュフローに大きな影響を与えるかもしれません。
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私たちは私たちが繰り越したすべてまたはすべての純営業損失を利用できないかもしれない。
私たちは歴史的に大きな損失を受けています。近い将来の利益を期待しないでください。私たちも利益を達成できないかもしれません。2023年12月31日現在、米国連邦と州における純営業損失(NOL)はそれぞれ1.95億ドルと1兆668億ドルだった。私たちの連邦NOL繰越は無期限に続くだろう。私たちの国のNOL繰り越しは2027年に満期になるだろう。また、2023年12月31日までに、1720万ドルの米国連邦と州研究開発税の免除と、将来の米国連邦と州所得税を相殺するために10万ドル未満の金額があり、この2つの税収はそれぞれ2029年と2030年に満了する。2023年12月31日まで、私たちは1350万ドルの連邦孤児薬物信用限度額を持っていて、これらの信用限度額は2038年に満期になります。
税法や規制の変化は、私たちがすべてまたは任意のNOL繰り越し能力を利用することに悪影響を及ぼすかもしれない。例えば、2017年に公布された非公式名称は“減税·雇用法案”(TCJA)の立法であり、改正された1986年の“国内所得法”(以下、“法典”)が大幅に改正された。アメリカ国税局や他の税務機関の将来のTCJAの指導は私たちに影響を与えるかもしれませんが、TCJAのいくつかの側面は将来の立法で廃止または改正されるかもしれません。例えば、コロナウイルス援助、救済、経済安全法案(“CARE法案”)はTCJAのいくつかの条項を修正した。CARE法案によると、2017年12月31日以降から2021年1月1日までに開始される納税年度に発生するNOLは、現在一般的に5年早めることができます。CARE法案により改正されたTCJAによると、2017年12月31日以降の課税年度による未使用損失は満期せず、無期限繰り越しが可能ですが、2020年12月31日以降の納税年度では、このようなNOLの控除額は課税収入の80%に制限されています。各州がTCJAやCARE法案の要求にどの程度適合しているかは不明である。
2023年12月31日現在、繰延税純資産の全額繰延純資産の推定準備金があります。繰延税純資産の現金化の可能性は低いからです。さらに、“規則”第382および383節は、会社が任意の将来の課税所得または税金を相殺するために、そのNOL繰越およびいくつかの他の税金属性(研究控除を含む)を利用する能力を制限し、会社が任意のスクロールの3年間の間に50%を超える所有権変更を経験した場合、所有権変更を経験する。国家NOL繰り越し(他の何らかの税金属性と)も同様の制限を受ける可能性がある。したがって、第382条に規定する所有権変更は、このような変更がない場合に会社が生じる納税義務よりもはるかに大きくなる可能性があり、いかなる増加した負債も、会社の業務、経営業績、財務状況及びキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの株式所有権の以前の変化または私たちのIPOに関連するこのような所有権の任意の変化が第382条の所有権変化をトリガするかどうかはまだ決定されていません。このような第382条所有権変更は以前の時期に発生した可能性がある。さらに、私たちが少ないか、あるいは全くコントロールできない事件のため、将来的には、私たちの5%の株主が私たちの株式を購入して売却すること、新しい5%の株主が出現すること、追加の株式発行または償還、または私たちの5%の株主のいずれかの所有権がいくつか変化することを含む、より多くの所有権変化が生じる可能性がある。したがって、2018年までのNOL繰越(および検討税控除)は使用前に満了する可能性があり、2018年以降に発生するNOL繰越および税収控除は所有権変更時の百分率制限を受けることになります。州税法の似たような規定はまた私たちが累積的な州税収属性を使用することを制限するのに適用されるかもしれない。したがって、私たちが利益を達成しても、私たちは私たちのNOLと他の税金属性の全部または実質的な部分を使用できないかもしれないが、これは私たちの未来のキャッシュフローに悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの第三者への依存に関するリスクは
我々はすでにパートナーと重大な合意に達しており、いくつかの研究、開発、商業化活動は第三者との協力に依存すると予想され、このような協力が成功しなければ、私たちの業務と将来性を損なう可能性がある。
我々は過去に第三者パートナーを求めてきたが、将来的にはいくつかの候補製品の研究、開発、商業化、およびある技術の研究と開発のために第三者パートナーを探し続けることが予想される。例えば、私たちはノワール協定の締約国だ。この協定によると私たちは研究開発に集中しています体内にある私たちのArcusヌクレアーゼを利用したり結合したりする遺伝子編集製品。私たちの他の製品の研究開発計画の潜在的な協力者は大中型製薬とバイオテクノロジー会社を含む可能性があり、私たちの他の技術研究と開発手配の潜在的な協力者は大学と他の研究機関を含む可能性がある。
協力者との協力はいくつかの重大な危険をもたらすだろう。私たちの協力者が彼らと一緒に開発した製品候補や技術を求めてくれるかもしれない資源の数と時間は限られています。各種の要素は研究或いは試験結果、協力者の戦略重点の変化、開発活動を担当する人員の交代、財務能力或いは外部要素、例えば業務合併或いは資源の移転或いは相互競争の優先順位の創造の制御権の変化など、協力者の資源分配決定に影響を与える可能性がある。協力協定は候補製品の開発や商業化を招くこともなく、最も効率的な方法でも技術の開発にもつながらない可能性がある。我々の協力者による資源分配および他の開発決定は、研究計画、研究または試験の遅延または終了、新しい研究または試験の繰り返しまたは開始、または研究または試験の完了または成功したマーケティングおよび承認を得る可能性のある任意の候補製品の流通に提供される資金または資源の不足をもたらす可能性がある。パートナーは、第三者、候補製品、または技術と独立して開発することができ、これらの製品または技術は、直接または間接的に私たちのものとすることができる
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協力者が競争力のある製品または技術がより成功的に開発される可能性があると考えている場合、または私たちよりも経済的に魅力的な条項で商業化することができれば、製品または技術を選択することができる。協力者は、私たちの知的財産権または固有の権利を正確に取得、維持、強制、または保護することができない場合があり、または私たちの固有の情報を危険にさらすか、または私たちの固有の情報を無効にするか、または私たちが潜在的な訴訟に直面する可能性がある方法で、私たちの固有の情報を使用することができます。私たちと私たちの協力者との間に紛争が発生し、研究、開発または商業化活動の遅延または終了を招き、あるいはコストの高い訴訟や仲裁を招き、管理職の注意と資源を分散させる可能性がある。
私たちがこのような計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの手配の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力に依存するだろう。もし私たちの協力が候補製品や技術の開発と商業化に成功しなかった場合、または私たちの協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちは協力下の未来の資金、マイルストーン、または印税支払いを受けないかもしれない。もし私たちがこれらの合意に基づいて予想される資金を受け取っていなければ、私たちの候補製品や技術の開発は延期されるかもしれません。私たちはこれらの候補製品や技術を開発するために追加の資源が必要かもしれません。たとえば，Servierプロトコルの終了に関する稼ぎを放棄したが支払われていないマイルストーン支払いを放棄する.もし私たちの任意の協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちは適切な代替協力者を見つけることができないかもしれないし、新しい協力者を引き付けることができず、適用される候補製品や技術をさらに開発または商業化するために追加の資金を集める必要があるかもしれない。これらの事件は開発計画を延期し、わが社の商業·金融界におけるイメージにマイナス影響を与える可能性があり、あるいは協力手配がカバーする候補製品の開発を中止せざるを得なくなる可能性がある。現在の協力者との関係を発展または維持することができないことは、協力者と協働する機会または名声の損傷をもたらす可能性があり、それにより、私たちと私たちがいる比較的小さい業界コミュニティにおける他の協力者との関係に影響を与える可能性がある。また，本Form 10-Q四半期報告に記載されている製品開発，規制承認，商業化に関するすべてのリスクは，我々の協力者の活動に適している.もし私たちの既存の協力協定や私たちが将来確立する可能性のある任意の協力または戦略的関係が効果的で成功していなければ、それは私たちの名声と業務の将来性を損なう可能性があり、候補製品の開発と商業化を延期または阻止し、任意の収入を達成する能力を抑制または排除することができる。
もし私たちが商業的に合理的な条件下で協力を作ることができなければ、私たちは私たちの研究、開発、商業化計画を変えなければならないかもしれない。
我々の研究および製品開発計画および我々が単独で開発またはパートナーと開発した任意の候補製品の潜在的商業化には、費用を支払うために多くの追加現金が必要となり、現在および将来の候補製品の開発および潜在的商業化または補助技術開発における他社との協力計画が求められていく予定である。適切な協力者との関係を作る上で、私たちは激しい競争に直面している。また，最近では大手製薬会社間の業務合併数が大きく，将来の潜在的パートナー数の減少を招いている。私たちが協力について最終的な合意に到達するかどうかは、他に加えて、パートナーの資源と専門長の評価、提案された協力の条項と条件、提案されたパートナーのいくつかの要因の評価に依存する。これらの要因は、限定されるものではないが、潜在的製品または技術のタイプ、我々の技術の機会およびリスクの評価、研究または試験の設計または結果、FDAまたは米国国外の同様の規制機関(必要に応じて)が承認される可能性、テーマ候補製品の潜在的市場、そのような候補製品の製造および患者への送達のコストおよび複雑さ、競合製品および技術の潜在性、および全体的な業界および市場状態を含むことができる。
現在または未来のパートナーはまた、同様の協力可能な兆候を得るために代替候補製品または技術を考慮することができ、そのような協力が私たちとの協力よりも魅力的であるかどうかを考慮することができる。また、既存の協力協定によれば、いくつかの条項や潜在的な協力者といくつかの開発活動について将来の合意を締結することはできないという制限を受ける可能性がある。例えば、私たちはノワールにいくつかの目標の独占的権利またはオプションを付与し、私たちの協力合意期間内に、私たちは私たちのArcus技術を使用してこれらの目標を満たす潜在的製品を開発する権利を他の当事者に付与することに制限されるだろう。同様に、私たちの協力協定は過去にも未来にも非競争条項を含む可能性があり、これらの条項は私たちが未来の協力者と戦略的に協力する能力を制限するかもしれない。
協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる。私たちはタイムリーに基づいて受け入れ可能な条項で協力することができないかもしれないし、交渉することさえできないかもしれない。もし私たちが追加的な協力協定を締結すれば、交渉によって達成された条項は私たちに権利を放棄させ、対象製品候補製品や他の製品の開発および商業化から得られる潜在的利益を低下させるかもしれない。もし私たちが追加の協力協定を締結したり、既存の協力関係を維持することができない場合、私たちは協力を求める候補製品や技術の研究開発を削減し、研究開発計画を減らしたり、潜在的な商業化スケジュールを延期したり、いかなる販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、研究、開発、商業化活動を自費で行わなければならないかもしれない。もし私たちが私たち自身の研究、開発、または商業化活動を支援するために私たちの支出を増加させることを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。
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私たちは第三者に依存して、私たちの臨床試験および研究および前臨床試験のいくつかの側面を監視し、これらの第三者が契約の義務を成功的に履行し、法規の要求を遵守し、あるいは他の満足できる方法で実行できない場合、私たちは規制部門の承認を得られないか、候補製品を商業化することができないかもしれません。あるいはこのような承認や商業化が遅れる可能性があり、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。
著者らは医療機関、大学、臨床研究者、契約実験室とその他の第三者、例えばCROに依存し、著者らの候補製品のために臨床前研究と未来の臨床試験を行う。しかし、私たちは私たちのすべての研究と実験が適用された合意、法律と法規の要求、および科学的な基準に従って行われることを確実にする責任があり、私たちはこのような第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないだろう。
我々は単独またはパートナーと一緒に候補製品の試験を設計する予定であるが，第三者はすべての実験を行うことができる.したがって、私たちの研究開発計画の多くの重要な側面は、それらの行動とタイミングを含めて、私たちの直接制御の範囲内ではないだろう。我々自身に完全に依存しているスタッフに比べて，我々が第三者に依存して将来の研究や実験を行うことは，研究や実験によるデータの管理の直接制御を減少させることになる.外部の当事者とのコミュニケーションも挑戦的である可能性があり、協調活動のミスや困難を招く可能性がある。外部各方面は人員配置が困難で、契約義務を遵守できなかった、コンプライアンス問題に遭遇し、優先事項が変化し、財務苦境に陥ったり、他の実体と関係を構築したりする可能性があり、その中のいくつかの実体は私たちの競争相手である可能性がある。私たちはまた、CROまたは他の第三者が私たちの知的財産権を不正に開示または流用する可能性のあるリスクに直面しており、これは、私たちのビジネス秘密保護を低下させ、私たちの潜在的な競争相手が私たちのノウハウを訪問し、利用することを可能にするかもしれない。私たちが臨床前研究および未来の臨床試験を行っている間の任意の法律法規違反行為に対して、私たちは警告状または法執行行動を受ける可能性があり、その中には民事処罰が含まれている可能性があり、最高で刑事起訴に達することができる。
例えば，我々のすべての臨床試験が試験の全体的な調査計画や案に沿って行われることを確保していきたい。さらに、FDAは、データおよび報告の結果が信頼性および正確であることを保証し、試験参加者の権利、完全性、および機密性を保護するために、臨床試験結果を実施、監視、記録、および報告する法規を遵守することを要求する。もし私たち、私たちの協力者、私たちのCRO、または他の第三者が適用されたGCPを遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれませんが、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。また，いくつかの行われている臨床試験を一定の時間範囲で登録し，政府が援助しているデータベースClinicalTrials.gov上でこれらの完了した臨床試験の結果を公表することも求められている。そうしないと罰金、否定的な宣伝、そして民事と刑事制裁につながるかもしれない。
もし私たちのCROまたは他の第三者がその契約の義務または義務を成功裏に履行できず、予想された期限内に達成できなかった場合、または彼らが得た臨床データの品質または正確性が、私たちの臨床方案や法規の要求または任意の他の理由に従わなかった場合、候補製品の試験は延長、延期または終了される可能性があり、私たちまたは私たちの協力者は、規制部門の私たちが開発した任意の候補製品の承認を得ることができないか、または商業化に成功できない可能性がある。もし私たちが私たちが行った任意の実験の規模を繰り返し、延長、または増加させることを要求されれば、これは商業化を大幅に延期し、大幅に増加する支出を必要とするかもしれない。これらの要因のいずれかにより、私たちの財務業績および私たちまたは私たちのパートナーが開発する可能性のある任意の候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちが収入を生成する能力が遅れる可能性がある。
私たちは第三者に依存して、臨床前研究、臨床試験、そして私たちの候補製品を生産するために必要な原材料または製品の供給を提供して、第三者が私たちに十分な数量の製品を提供できない場合、あるいは許容可能な品質レベルや価格で直ちに製品を提供できなければ、私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちは第三者に依存して様々な生体材料、例えば細胞、サイトカインと抗体を提供し、私たちの候補製品を生産するために必要な媒質、プラスミド、メッセンジャーリボ核酸とAAVウイルスベクターなどの製品を生産する。このような材料の供給はいつでも減少または中断される可能性がある。この場合、代替サプライヤーまたは製造業者を探して採用することは遅延を招く可能性があり、私たちは許容可能な条件で他の許容可能なサプライヤーまたは製造業者を見つけることができないかもしれない、または全く見つからないかもしれない。サプライヤーまたは製造業者の交換は、大量のコストを伴う可能性があり、私たちに必要な臨床およびビジネススケジュールの遅延をもたらす可能性があります。もし私たちが商業生産のためにサプライヤーやメーカーを交換すれば、適用される規制機関は追加の研究や試験を要求するかもしれません。重要なサプライヤーまたは製造業者を失った場合、または材料供給が減少または中断した場合、私たちまたは私たちの協力者は、タイムリーかつ競争力のある方法で候補製品を開発、製造、およびマーケティングすることができないか、または候補製品を開発、製造、およびマーケティングすることができない可能性がある。もし私たちの候補製品が承認された場合、私たちは原材料または製品供給の代替源を探す必要があり、商業的に合理的な条項または許容可能な品質レベルでそのような供給を提供するために、このような関係を確立することができる保証はないかもしれない(もしあれば)。もし私たちが必要な追加供給源を確定して調達できなければ、私たちはこれらの材料を調達する時に重大な遅延や追加費用に直面する可能性があります。しかも、完成品の供給は厳格に製造されなければならない
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プロセスと厳格なテストこれらの材料の施設および製造プロセスの完成および検証の遅れは、承認を受ける可能性のある研究または試験を完了し、製品候補を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。また、サプライヤーやメーカーが従業員の離職に関する課題に直面した場合、新規従業員の採用やトレーニングに伴い、当社の材料の供給や製造が遅れたり、悪影響を受ける可能性があります。これらの要因は、当社または当社の協力者が開発する可能性のある製品候補の研究または試験、規制当局への提出、必要な承認または商業化の遅延を引き起こし、コストが増加し、製品の商業化を成功させることを妨げる可能性があります。さらに、当社のサプライヤーまたはメーカーが契約上の要件を満たさず、実質的に同等のコストで生産可能な 1 つ以上の代替品を確保できない場合、当社または当社の協力者の研究または試験が遅延し、潜在的な収益を失う可能性があります。
当社は、製品候補の製造プロセスの少なくとも一部について、引き続き第三者に依存する場合があり、これらの第三者が義務を適切に履行しなかった場合、当社の事業に害を及ぼす可能性があります。
私たちまたは私たちの協力者が開発する可能性のある候補製品の製造過程の少なくとも一部は外部サプライヤーに依存している。私たちの契約メーカーが候補製品を生産するための施設は、FDAまたは他の外国規制機関の承認を得なければならず、検査はFDAまたは他の外国規制機関に申請を提出した後に行われる。私たちまたは私たちの協力者が第三者を招いて製造サービスを提供する範囲では、私たちは私たちの契約製造サプライヤーの製造過程を制御することはなく、私たちの契約製造サプライヤーがcGMP要求を遵守して候補製品を製造することに完全に依存するだろう。私たちはまだどの候補製品にも商業規模の製造や加工を促していないし、それができないかもしれない。製造プロセスの最適化に努めながら変更を行う予定であり，プロセス中のわずかな変更でも安全で効率的な製品が生じることは確保できない.もし私たちの契約メーカーが私たちの規格やFDAまたは他の規制機関の厳格な規制要件に適合した材料を生産することに成功しなければ、彼らはその製造施設の規制承認を確保および/または維持することができないだろう。しかも、私たちの契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできません。FDAや同様の外国規制機関が候補製品の生産のためにこれらの施設を承認しない場合、または将来的にそのような承認を撤回した場合、代替製造施設を探す必要があるかもしれません。これは、私たちが規制機関の承認を得たり、私たちの協力者の任意の潜在的な製品を開発、獲得したり、マーケティングする能力に深刻な影響を与えます。
知的財産権に関するリスク
もし私たちが私たちの独占権を十分に保護しなければ、私たちの独占権が競争優位性を提供できなければ、私たちの競争能力は低下するかもしれない。
私たちのビジネス成功は、Arcusおよび私たちの候補製品に関連する権利と、第三者の挑戦からこれらの権利を保護することに成功し、第三者の侵害を防止するために、私たちの知的財産権の独占権を獲得し、維持することに成功した。私たちは効果的で強制的に施行可能な特許がカバーされている範囲でのみ、Arcusと候補製品を第三者の許可されていない使用から保護することができる。多くの要因のため、Arcusと私たちの候補製品の特許保護を獲得し、維持する能力は不確定である
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Arcusまたは任意の候補製品または組成物をカバーする特許を所有または取得したとしても、私たちおよび私たちの協力者は、他人の特許権によって、そのような候補製品または技術の製造、使用および販売を禁止される可能性がある。他の会社はすでに提出されている可能性があり、将来的には、私たちと同様または同じ組成物、製品、または方法に関する特許出願を提出することも可能であり、これは、私たち単独またはパートナーと任意の候補製品の開発に成功したか、または任意の承認された製品を商業化することに成功する能力に大きな影響を与える可能性がある。さらに、特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、私たちが知らない現在の係属中の出願が存在する可能性があり、これらの出願は、私たちまたは私たちの協力者が発行された特許を侵害する可能性がある。このような特許出願は私たちが提出した特許出願より優先されるかもしれない。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちが所有し、許可された特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。このような挑戦は、独占的または経営の自由を失うこと、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行できないことをもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または我々の技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある。例えば、2019年、USPTOの特許裁判および控訴委員会(以下、PTAB)は、我々に発行された一連の特許および第三者が提出した係属中の特許出願に関する2回の特許干渉を開始した。PTABは最終的に第三者特許出願が書面記載要件に適合していないことを発見し、関連する権利要件を却下し、9つの特許のすべての請求項を維持しているが、将来のいかなる干渉プロセスも不利な結果をもたらす可能性があり、競争的地位に影響を与える可能性があるが、これらに限定されない 私たちの一部または全部は特許主張に関連し、他人の類似または商業化または同じ技術および製品の使用を阻止または商業化する能力を制限し、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果を損なう可能性がある。このような訴訟で私たちの特許権を保護することも費用が高い可能性があり、大量の管理時間の移転に関連する可能性がある。
さらに、私たちは、未解決または未来に所有または許可された特許出願にいかなる特許が付与されるかを保証することはできない。したがって、私たちの特許出願が特許の形で発表されても、それらの発表形態は私たちに意味のある保護を提供してくれ、競争相手が私たちと競争することを阻止したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してくれたりしないだろう。さらに、第三者は、私たちの製品と似ているか、より良い製品を開発することができるかもしれませんが、私たちの特許権利は含まれていません。または第三者は、私たちの製品のマーケティングを阻止したり、私たち自身の特許技術を実践したりする特許を持っているかもしれません。しかも、特許の寿命は限られている。アメリカでは、特許の自然失効期間は一般的に申請後20年だ。様々な延期があるかもしれない；しかし、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。現在または将来の候補製品に特許保護がない場合、私たちはそのような潜在的製品からの模倣薬の競争に直面する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの所有と許可された特許の組み合わせは、他の人が私たちまたは私たちの協力者が開発する可能性のある製品と似ているか、同じ製品を商業化することを排除するために、十分な権利を提供してくれないかもしれない。
特許の取得と維持の組み合わせには、定期維持費、継続費、年会費、および特許および特許出願に対する様々な他の政府の費用が含まれる多くの費用が必要である。これらの支出は、特許出願を起訴する多くの段階と、発行された特許の維持および実施の全ライフサイクル内にある可能性がある。私たちは私たちのポートフォリオの特定の知的財産権を保護または維持することを選択しないかもしれない。もし私たちが特許保護を放棄したり、特許出願または特許の失効を意図的にまたは意図的に許可することを選択した場合、私たちの競争的地位は影響を受ける可能性がある。しかしながら、場合によっては、いくつかのお金を支払わないか、または特許プロセス中のいくつかの要件を遵守しないと、特許または特許出願が放棄または失効され、関連する法ドメインの特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちの特許権の強制執行には法的行動が必要かもしれませんが、これは費用が高く、大量の管理時間の移転に関連する可能性があります。私たちは権利侵害請求を提起して追跡するのに十分な財政的あるいは他の資源を持っていることを保証することはできません。これらのクレームは通常数年続いて解決されます。さらに、これらの法律行動は成功しない可能性があり、私たちの特許が無効になり、それらが実行できないことを発見し、または第三者とライセンス契約を締結することを要求するか、または我々の特許がカバーする技術を使用する費用を第三者に支払うことを要求する可能性がある。関連する費用と時間のため、私たちはまた、私たちの特許を侵害したり、特許を許可されていない会社に訴訟を提起したり、他の行動を取らないかもしれません
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このような活動を監視することを約束する。もし私たちが私たちの知的財産権の保護や実行に成功できなければ、私たちの競争地位が影響を受ける可能性があり、これは私たちの運営結果を損なう可能性がある。
多くの生物技術会社と学術機構は現在各種の異なるヌクレアーゼシステムを研究しており、亜鉛指ヌクレアーゼ、TALENSとCRISPR/Cas 9のゲノム編集技術を使用し、そしてこれらのヌクレアーゼを癌免疫治療、遺伝子治療とゲノム編集に応用している。これらのヌクレアーゼは物理的にも化学的にも我々のArcusヌクレアーゼとは異なるにもかかわらず，これらの会社や機関は，癌免疫治療，遺伝子治療，一般的にヌクレアーゼを用いたゲノム編集などを広くカバーする特許を求めている可能性がある。このような特許が発行され、有効かつ強制的に実行可能であれば、私たちの候補製品の販売(承認されれば)を阻止し、私たち自身の特許技術を実践したり、商業的に合理的な条項や根本的には得られない可能性のある許可を採用することが要求される可能性があります。予測可能な未来には，我々のArcusヌクレアーゼのために特許を出願し続けることが予想されるが，工学エンドヌクレアーゼに関する科学や特許文献の増加に伴い，我々自身の特許や出版物を含めて，将来的には新たなエンジニアリングエンドヌクレアーゼのための特許出願がより困難または不可能になる可能性がある。
もし私たちが第三者に知的財産権を許可する合意の義務を履行できなかった場合、あるいは私たちとライセンス者との業務関係が妨害された場合、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があります。
私たちは、私たちの業務に非常に重要な知的財産権ライセンス協定の多くの締約国であり、将来的により多くのライセンス契約を締結したいと思っています。私たちの既存の許可協定は、私たちが未来の許可協定が私たちに様々な勤勉さ、マイルストーン支払い、特許権使用料、その他の義務を負担することを要求すると予想している。私たちは、現在および将来の許可協定によってカバーされる任意の製品の開発、販売、およびマーケティングの多くの側面でアウトソーシングし、第三者に依存する必要があるかもしれない。これらの第三者の遅延または失敗は、許可者とのライセンスプロトコルの継続に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちがこれらの合意の下でいかなる義務を履行できなかった場合、あるいは私たちが破産に直面した場合、私たちの許可者は許可を終了する権利があるかもしれません。この場合、私たちは許可に含まれているいかなる製品も販売できません。
また，我々が彼らから得たライセンス権を利用することに関する印税をライセンシーに支払うことが議論される可能性がある。ライセンシーは私たちが保持している印税基盤に異議を唱え、より広い基準で支払う義務があると主張するかもしれない。私たちがそれによって直面する可能性のあるいかなる訴訟の費用に加えて、私たちに対するいかなる法的行動も、それぞれの合意の下での私たちの支払い義務を増加させ、このようなライセンシーに利息と潜在的損害を支払うことを要求する可能性がある。
場合によっては、私たちが許可した技術の特許訴訟は完全に許可者によって統制される。ライセンス側がライセンス側から私たちが許可した独自知的財産権の特許または他の保護を取得し、維持できない場合、私たちは、知的財産権の権利または権利の排他性を失う可能性があり、私たちの競争相手は、その知的財産権を使用して競合製品をマーケティングすることができる。この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない。もし私たちがそれができなければ、私たちや私たちの協力者は影響を受けた候補製品を開発したり、商業化することができないかもしれません。これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。他の場合、私たちは許可技術によって発生した特許の起訴を統制する。もし私たちがこのような起訴に関連したいかなる義務にも違反したら、私たちは私たちの許可パートナーに重大な責任を負うかもしれない。
例えば、デューク大学(“デューク大学”)とのライセンス契約(“デューク許可”)は、許可を維持するために様々な支払い、印税、その他の義務を課しています。 Dukeライセンスによって要求された印税やマイルストーンの支払いができなかった場合、Dukeは合意を終了するかもしれない。もし私たちまたは私たちの付属会社が第三者からDuke技術を実施する許可を得た場合、Dukeまたはその任意の教職員、学生、従業員、または代理人がDukeで行われた任意の発明創造またはそれによって生成された知的財産権をもたらす任意の研究および開発努力を保証するために、商業的に合理的な努力をしなければならない。また、Duke技術の開発部分は米国政府によって援助されているため、米国での販売を要求するいかなる技術に基づく製品も米国で大量に製造されなければならないことを含む、いくつかの政府の権利と義務の制約を受けている。
また，我々とCellectis S.A.(“Cellectis”)との交差許可プロトコル(“Cellectis許可”)は，許可を維持するために様々な義務を課している。 特に，我々が参加または第三者に援助を提供する場合，Cellectisが本プロトコルに従って我々に付与した任意の特許の任意の権利要件の有効性，実行可能性および/または特許性に疑問を提起すると，Cellectisは合意を終了する可能性がある。Cellectisライセンスは使用許可の知的財産権や技術の独占的権利を提供しないし、将来私たちの技術や製品を開発したり、それを商業化したい可能性のあるすべての関連分野の権利も提供しません。そのため、競争相手がこの技術を使用する可能性のある競争力のある製品や技術を開発·商業化することを阻止することはできない。さらに、私たちは、Cellectisから許可を得た技術をカバーする特許および特許出願の準備、提出、起訴、維持、実行、および弁護を制御する権利がない。したがって、私たちはこのような特許と特許出願が私たちの業務の最良の利益に合った方法で準備、提出、起訴、維持、弁護されると確信できない。Cellectisまたは他の許可者が、そのような許可制約を受けた特許を起訴、維持、強制執行および擁護できなかった場合、または権利を失った場合
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これらの特許または特許出願については、我々が許可する権利は減少または廃止される可能性があり、そのような許可権利の標的に属する任意の製品の権利は悪影響を受ける可能性がある。
Duke許可またはCellectis許可下の義務を履行できなかった場合、または任意の他の許可者との手配を履行できなかった場合、私たちの取引相手は、これらの合意に含まれる任意の候補製品を開発、製造、または販売することができない可能性があり、これは、任意のこのような候補製品の価値に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。これらの合意を終了したり、これらの合意の下での私たちの権利を減少またはキャンセルすることは、私たちがあまり有利ではない条項で新しい合意または回復された合意を交渉しなければならないことを招き、または重要な知的財産権や技術に対する私たちの権利を含むこれらの合意の下の権利を失うことになるかもしれない。
ライセンス契約によると、知的財産権に関する紛争が発生する可能性があります
このようなトラブルの解決コストが高い可能性があり、経営陣の日常活動への注意をそらす可能性がある。もし私たちが第三者から許可を得た知的財産権紛争が許容可能な条項で許可手配を維持する能力を阻害したり弱めると、私たちまたは私たちの協力者は影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができないかもしれません。
私たちのいくつかの認可内の知的財産権は政府援助の研究によって発見されたので、“パレード”の権利、いくつかの報告要件、およびアメリカ会社の選好など、連邦法規の制約を受ける可能性があり、これらの法規を遵守することは、私たちの独占権と外国メーカーとの契約能力を制限するかもしれない。
デューク大学ライセンスによると内部許可を得るいくつかの知的財産権はアメリカ政府の資金を使用することによって生まれたため、ある連邦法規の制約を受けている。したがって、1980年の“ベハ·ドール法案”または“特許·商標法改正案”によると、米国政府は、私たちの現在または未来の候補製品に具現化されたいくつかの知的財産権に対していくつかの権利を持っている可能性がある。米国政府のこれらの権利は、任意の政府の目的のために発明を使用する非排他的、譲渡不可能、撤回不可能な世界的許可を含む。さらに、ある限られた場合、米国政府は、(1)発明を商業化するのに十分なステップが取られていないこと、(2)政府が公衆衛生または安全需要を満たすために行動しなければならないこと、または(3)政府が公共使用に対する連邦法規の要求を満たすように行動しなければならないことを条件として、上述した任意の発明の独占的、部分的、または非独占的許可を第三者に付与することを許可者に要求する権利がある。許可者が政府に発明を開示していないか、または所定の期限内に知的財産権登録申請を提出していない場合、米国政府もこれらの発明の所有権を取得する権利がある。政府援助の計画の下で生成された知的財産権もいくつかの報告要求によって制約されており、この要求を守るには大量の資源が必要かもしれない。さらに、米国政府は、これらの発明を含む任意の製品、またはこれらの発明を使用して製造された任意の製品は、実質的に米国で製造されなければならないことを要求しており、デューク大学のライセンスは、この要求を遵守することを要求している。知的財産権の所有者または譲受人が、合理的ではあるが成功しない努力をしたことを証明することができ、同様の条項で潜在的な被許可者に許可を付与することができ、これらの許可が米国で大量に製品を生産する可能性が高い場合、またはこの場合、国内製造が商業的に不可能である場合、資金を提供する連邦機関は、米国工業のこのような選好を放棄する可能性がある。このようなアメリカ工業への偏愛は、このような知的財産権がカバーする製品について外国製品メーカーと契約する能力を制限するかもしれません。もし私たちが所有または許可している任意の未来の知的財産権も米国政府の資金を使用することによって生成されれば、“ベハ-ドール法案”の条項も同様に適用される可能性がある。
私たちが“ハッジ·ワックスマン法案”に基づいてアメリカと外国で類似した法律に基づいて私たちの候補製品について特許期間を延長しなければ、このような候補製品のマーケティング排他的期限を延長する可能性があり、私たちの業務は損なわれる可能性があります。
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米国では，FDAが承認した薬物または生物をカバーする特許には，FDAによる上場前の規制審査中に失われた特許期間を回復する資格延長資格がある可能性がある。FDAが候補製品の上場承認の期間、持続時間および条件に基づいて、私たちの1つ以上の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”または“ハッジ-ワックスマン法案”(Hatch-Waxman Act)に基づいて、製品開発およびFDA規制審査中に失われた有効な特許期間の補償として、承認された製品の特許を最大5年間延長することを可能にする制限された特許期間延長を得る資格がある可能性がある。EUでは、私たちの候補製品は似たような法律に従って期限を延長する資格があるかもしれない。しかし、いずれの管轄区域においても、適用の最終期限内に出願を提出できなかった場合、関連特許の満了前に出願を提出できなかった場合、または適用の要件を満たすことができなかった場合、延期が得られない可能性がある。たとえ私たちが延期を許可されたとしても、延期の期限は私たちが要求したより短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちの要求よりも少ない場合、私たちはその製品に対して特許権を行使する期限が実際に短縮されることができ、私たちの競争相手は市場競争製品の承認をより早く得ることができるかもしれない。これによる適用製品の長年の収入の減少はかなり大きいかもしれない。
特許および特許出願は、高度に複雑な法律および事実の問題に関連しており、私たちに不利であれば、私たちの特許地位に悪影響を及ぼす可能性がある。
生物製薬とバイオテクノロジー会社および私たちの業務分野の他の参加者の特許地位は非常に不確定である可能性があり、通常は複雑な科学、法律、および事実分析に関連する。特に、生物学的医薬組成物に関連するいくつかの特許において許容される特許請求の範囲の解釈および広さは、不確定かつ困難である可能性があり、特許組成物および関連特許請求の範囲に関連する事実および状況の大きな影響を受けることが多い。USPTOとその外国人同行の基準は不確実である場合があり、将来的に変化する可能性がある。したがって、特許の発行と範囲を正確に予測することはできない。特許が発行されると、疑問、無効、または回避される可能性がある。米国特許および特許出願はまた、干渉または派生プログラムの影響を受ける可能性があり、米国特許は、再審プログラム、許可後審査および/または影響を受ける可能性がある各方面間アメリカ特許商標局で審査を行います。国際特許はまた、対応する国際特許庁において反対または同様の手続を受ける可能性があり、これは、特許の喪失または特許出願の拒否、または特許または特許出願の1つまたは複数の特許請求の範囲の喪失または縮小をもたらす可能性がある。また、この干渉、派生、再検査、贈与後の審査、各方面間検討と反対手続きは費用がかかるかもしれない。したがって、発行された特許のいずれかの権利は、競合製品またはプロセスから保護されるのに十分な保護を提供することができないかもしれない。
さらに、挑戦されていなくても、私たちの特許および特許出願は、私たちの技術と、私たちが単独でまたはパートナーと開発した任意の候補製品または製品を保護するのに十分ではないかもしれません。または、私たちのクレームによってカバーされないように、他の人が彼らの製品を設計することを阻止します。もし私たちが候補製品または潜在的製品が保有する特許出願によって提供される保護の広さや強度が脅かされた場合、会社が私たちと協力してそのような候補製品を開発することを阻止し、私たちまたは彼らがそのような製品を商業化することに成功する能力を脅かすかもしれない。さらに、2013年3月16日までに優先権日を有する請求項のいずれかの米国出願については、誰がそのような特許請求項によってカバーされた任意の標的を最初に発明したかを決定するために、第三者によって介入手続きを開始するか、または米国特許商標局によって訴訟を提起することができる。
さらに、米国と他の国/地域特許法の変化や特許法の異なる解釈は、他の人が私たちの発見を使用することを可能にしたり、私たちの技術や製品候補または製品を開発·商業化したりして、私たちに何の賠償も提供することなく、あるいは私たちが獲得できる特許保護範囲を制限することができるかもしれない。一部の国の法律は米国の法律のように知的財産権を保護しておらず、これらの国は私たちの知的財産権を保護するのに十分な規則と手続きが不足しているかもしれない。
現在および将来の研究開発計画および候補製品について保有または許可された特許出願が発表されていない場合、その有効性、広さまたは保護強度が脅かされている場合、またはそれらが私たちの技術または私たちまたは私たちの協力者が開発する可能性のある任意の製品および候補製品に意味のある排他性を提供できない場合、会社が私たちと協力して候補製品を開発することを阻止し、競争相手が競争相手の製品または技術を開発することを奨励し、私たちまたは私たちの協力者が将来の候補製品を商業化する能力を脅かす可能性がある。どんなそのような結果も私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者は、私たちが彼らの特許および独自の権利を侵害していることを告発するか、または私たちの特許を維持または強制執行する訴訟に巻き込まれる必要があるかもしれません。いずれも、大量のコストまたは生産性の損失を招き、候補製品の開発および商業化を延期または阻止し、独自技術の使用を禁止したり、潜在的な製品を販売したり、私たちの特許や他の独自の権利を危険にさらしたりする可能性があります。
私たちのビジネス成功は、第三者の特許および独占権を告発したり、実際に侵害したり、流用したり、または他の方法で侵害することなく、私たちの開発、製造、マーケティング、および候補製品を販売する能力にある程度依存する。製薬とバイオテクノロジー業界では、特許侵害訴訟、妨害、反対、および米国特許商標局へのおよびその他の知的財産権の侵害または流用に関する訴訟はよく見られる
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それに応じた国際特許庁。私たちはその中で運営される各市場が頻繁で広範な特許と他の知的財産権訴訟に直面していることを計画している。また、バイオテクノロジーや製薬業界を含む知的財産権に依存する業界の多くは、競争相手に対する優位性を得るための手段として知的財産権訴訟を利用している。我々と我々の協力者が候補製品を開発している分野では，第三者が所有する米国，EU，その他の国際から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在し，バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品が第三者の知的財産権侵害の疑いを受けるリスクが増加する可能性がある.例えば、第三者が所有するいくつかの特許は、CAR T細胞の産生を含むT細胞の修飾に関することが知られている。任意の特許侵害請求、または任意の潜在的な侵害クレームを回避するために、私たちは、特許訴訟の和解の一部としてCellectisの交差許可を付与するように、大量の使用料または費用を支払う必要があるか、または特許訴訟和解の一部としてCellectisの交差許可を付与するように、私たちの知的財産権の下で交差許可を付与する必要がある第三者の許可を求めるか、または要求される可能性がある。このようなライセンスは合理的な条項で提供されないかもしれないし、全く提供されないかもしれない。合理的な条項で許可を得ても，これらの権利は非排他的である可能性があり，我々の競争相手が同じ知的財産権を得ることができる.もし私たちが受け入れ可能な条項で許可を得ることができなければ、私たちまたは私たちの協力者は、1つ以上の候補製品を商業化することを阻止されたり、これらの候補製品を修正したり、私たちの業務のいくつかの側面を停止させられたりする可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。私たちまたは私たちの協力者はまた、第三者の知的財産権を侵害しないように、私たちの技術または候補製品を再設計または修正することを余儀なくされる可能性があり、これは、私たちの重大なコストや遅延を招くかもしれないし、再設計または修正は不可能かもしれないし、技術的には不可能かもしれません。私たちが最終的に勝っても、これらの事件のいずれも私たちが大量の財務と管理資源を移転する必要があるかもしれない。そうでなければ、私たちは私たちの業務に投入することができるだろう。
さらに、私たち、私たちの協力者、または私たちの第三者サービスプロバイダに特許侵害訴訟を提起した場合、私たちの訴訟の対象となる製品または候補製品に関する開発、製造、または販売活動は延期または終了される可能性があります。また、過去と将来、このようなクレームを弁護することは、巨額の費用を発生させる可能性があり、成功すれば、第三者の特許権侵害が発見された場合、大量の損害賠償金を支払うことになる可能性があります。もし私たちがこのような権利を故意に侵害することが発見されたら、これらの損害は増加した損害賠償と弁護士費を含むかもしれない。一部のクレーム者は私たちよりもはるかに多くの資源を持っている可能性があり、私たちよりも複雑な知的財産訴訟費用をより大きく長時間受けることができるかもしれない。また，特許権の強制執行による特許料の抽出と和解にのみ重点を置いた特許持株会社が我々を対象とする可能性がある。さらに、私たちが所有または許可している特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力して、現在または将来の候補製品の許可、開発、または商業化を阻止する可能性がある。
私たちは将来的に第三者特許権侵害のために他の管轄区域で第三者クレームや同様の対抗訴訟または訴訟を受ける可能性があります。これらの主張に法的根拠がなくても、管轄権のある裁判所は、これらの第三者特許が有効であり、実行可能であり、侵害されていると判断することができ、そのような特許の所有者は、適用された特許に基づいて許可を得ない限り、またはこれらの特許が満了するまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、私たちの協力者が適用される候補製品をさらに開発または商業化する能力を阻止することができるかもしれない。同様に、管轄権のある裁判所が、私たちの技術、成分、処方または治療、予防または使用方法のあらゆる面をカバーするために、任意の第三者特許を持っている場合、そのような特許の所有者は、その特許が期限が切れたり、最終的に無効または実行不可能であると決定されるまで、または私たちまたは私たちの協力者が許可を得ない限り、私たちまたは私たちの協力者が開発および商業化に適用される候補製品の能力を効果的に阻止するために、これらの技術、成分、処方、治療方法、予防または使用または他の技術の使用を禁止することができるかもしれない。
私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な知的財産訴訟の費用を効果的に受けることができるかもしれない。さらに、知的財産権訴訟は、その結果にかかわらず、負の宣伝を招き、潜在的な顧客に悪影響を与え、製品の出荷遅延を招くか、または私たちの製品、サービス、および技術を製造、マーケティング、または他の方法で商業化することを禁止する可能性がある。いかなる訴訟の開始および継続によって生じるいかなる不確実性も、私たちが追加資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼすか、または私たちの業務、経営業績、財務状態、またはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちまたは私たちの許可者のうちの1つが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの技術または候補製品をカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの特許が無効または強制執行できないと反訴することができる。米国やヨーロッパの特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないなど、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。第三者は、特許の起訴中に、その起訴に関連する個人が関連情報を隠したり、誤った声明をしたりしたので、私たちの特許が強制的に実行できないと主張するかもしれない。特許訴訟では、無効かつ執行不可能な主張に関する訴訟結果は予測できない。例えば、特許の有効性については、起訴中に私たちおよび特許審査員が知らなかった無効以前の技術がないとは判断できないが、不利な第三者は、このような無効主張を支持する声明を識別して提出することができる。もし被告が無効または実行不可能な法律で勝訴した場合、私たちは少なくとも一部、さらにはすべてを失い、私たちの技術や
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候補製品です。もし競争相手が私たちの特許や他の知的財産権を侵害することなく私たちが保護された技術を中心に設計すれば、私たちの特許や他の知的財産権も私たちの技術を保護しないだろう。解決策が私たちに有利であっても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果も発表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの発表に対して否定的な見方をする場合、私たちの普通株の価格は悪影響を受ける可能性がある。このような訴訟や訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動に利用できる資源を減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。
特許法の発展は私たちの業務に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
最高裁、他の連邦裁判所、米国議会または国会、USPTOおよび同様の国際機関は、特許可能な基準を時々変更する可能性があり、どのような変化も私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、2011年9月に採択された“米国発明法”(“AIA”)は、米国特許制度の大きな変化を招いている。AIAによる重要な変化の1つは、2013年3月16日から、米国が“先発明”から“先出願”制度に転換し、同一発明を要求する異なる者が2つ以上の特許出願を提出する際に、どちらが特許を付与すべきかを決定するためのものである。“先提出書類”制度の下で、他の特許性要件が満たされていると仮定すると、最初に特許出願を提出した発明者は、通常、他の発明者がいるか否かにかかわらず、その発明の特許を取得する権利がある。したがって、その日の後であるが、私たちの前に米国特許商標局に特許出願を提出した第三者は、たとえ第三者が発明を行う前にこの発明をしたとしても、我々の発明をカバーする特許を付与することができる。状況は私たちが私たちの発明について特許出願を迅速に提出することを阻止するかもしれない。
AIAは特許権者が特許侵害訴訟を提起できる範囲を制限し，米国特許商標局が発行した任意の特許に挑戦する機会を第三者に提供した。このような規定はいつでも発行される私たちのすべてのアメリカ特許に適用される。USPTO訴訟における証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続きにおいて、USPTOが権利要求を無効とするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。したがって，第三者は米国特許商標局の手続きを用いて我々の特許主張の無効を宣言しようとする可能性があり，第三者が地域裁判所訴訟で最初に被告として疑問を提起すれば，我々の特許主張は無効ではない.これらの規定は、私たちまたは私たちのライセンシーを起訴する特許出願および私たちまたは私たちのライセンシーが発表した特許を実行または保護することをめぐる不確実性とコストを増加させるかもしれない。
また、最高裁は近年、いくつかの特許事件に対して裁決を下しており、これらの事件は、場合によっては特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるか、特許法によれば、他の未解決の問題が裁判所の決定的な解決を得ていない場合もある。このような事件の結合は、私たちの将来の特許取得能力の不確実性の増加に加えて、私たちの特許と特許出願の価値に不確実性をもたらす。国会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、新しい特許を取得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を強制的に執行する能力を弱める可能性がある。また，欧州特許制度は起訴期間中に許可される改正タイプが比較的厳しいが，近年欧州特許法の複雑さや不確実性も増加している。これらの法律法規を遵守することは、私たちが将来私たちの業務に重要かもしれない新しい特許を得る能力を制限するかもしれない。
私たちが私たちのビジネス秘密の機密性を保護し、私たちの知的財産権譲渡協定を実行できなければ、私たちの業務と競争の地位は損なわれるだろう。
特許保護に加えて、候補製品の開発やゲノム編集を用いた製品のハイテク分野で事業を展開しているため、私たちのノウハウやプロセスを保護するために、ビジネス秘密保護に大きく依存しています。ビジネスの秘密は保護するのが難しい。私たちの政策は、私たちの従業員、コンサルタント、外部科学協力者、協賛研究者、その他のコンサルタントと秘密保護と知的財産権譲渡協定を締結することです。これらのプロトコルは，一般に他方に秘密を要求し，我々との関係過程で一方によって開発または我々によって一方に開示されたすべての機密情報を第三者に開示しない.これらの合意はまた、当事者が私たちにサービスを提供する過程で発想された発明が私たちの独自の財産になることを規定している。しかし、私たちは、実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とそのようなプロトコルを実際に構想したり開発したりすることに成功しないかもしれない。私たちの譲渡協定は自動的に実行されないか、違反される可能性があるかもしれません。私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権とみなされていることを決定するために、私たちが提起したクレームを弁護する可能性があります。また、これらの合意は実行不可能とみなされる可能性があり、知的財産権を効果的に譲渡できない可能性がある。もし私たちの商業秘密と他の特許または登録されていない独自の情報が開示されたら、私たちはこのような商業秘密保護を失う可能性が高い。
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しかも、私たちの知的財産権協定のいくつかの条項は様々な解釈の影響を受けるかもしれない。可能性のある任意の契約解釈分岐の解決は、関連する知的財産権または技術の権利範囲に影響を与える可能性があり、または関連協定の下での財務または他の義務に影響を与える可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、第三者との合意は、一般に、このような第三者が、我々の商業秘密に関連する可能性のあるデータを発行する能力を制限する。私たちの学術協力者は通常、私たちが事前に通知され、特定の期間の発表を延期して、私たちの知的財産権がこの手配から生じることを保証する権利があります。他の場合、出版権は私たちが独占的に統制しているが、場合によっては、私たちは他の当事者たちとこれらの権利を共有するかもしれない。共同研究や製品開発活動も行っており、研究開発協力や同様の合意の条項に基づいてビジネス秘密を共有する必要があるかもしれません。契約措置に加えて、私たちは物理的および技術的セキュリティ措置を使用して、私たちの固有の情報の機密性を保護しようと努力している。このような措置は私たちの固有の情報に十分な保護を提供できないかもしれない。例えば、私たちのセキュリティ対策は、許可されたアクセス権限を持つ従業員やコンサルタントが私たちのビジネス秘密を盗用して競争相手に提供することを阻止できない可能性があり、私たちはこのような不正行為に対して利用可能な追跡権に対して、私たちの利益を十分に保護するための十分な救済措置を提供できないかもしれません。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかる可能性があり、結果は予測できない。しかも、アメリカ以外の裁判所は商業機密を保護することをあまり望んでいないかもしれない。しかも、私たちの独自の情報は、私たちが法的追跡を阻止するように他の人によって独立して開発されるかもしれない。競争相手は、私たちが開発·商業化する可能性のある任意の製品を購入し、開発作業から得られた競争優位性の一部または全部を逆に工学的に複製し、私たちの知的財産権を故意に侵害したり、私たちが保護された技術を中心に設計しようとしたりすることができる。さらに、当社の主要な従業員、コンサルタント、サプライヤー、または当社の独自技術およびノウハウを使用することができる他の個人は、これらの技術およびノウハウを独立した開発または第三者と協力して開発されたプロジェクトおよび発明に組み込むことができる。したがって、このような技術またはノウハウの所有権に関する紛争が発生する可能性があり、そのような紛争は私たちに有利な方法で解決されない可能性がある。私たちのビジネス秘密、開示または流用を含む任意の機密または独自の情報が、またはそのような情報が競合他社によって独立して開発されている場合、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、このような開示または流用は、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは世界中のすべての管轄区域で私たちの知的財産権を保護することを求めません。私たちが保護を求める管轄区域でも、私たちの知的財産権を十分に実行できないかもしれません。
世界中のすべての国と司法管轄区域で候補製品申請、起訴、特許保護のための費用は目を引くほど高くなり、私たちはアメリカ以外のいくつかの国の知的財産権に米国の知的財産権が広くない可能性があり、これらの権利はアメリカで獲得されたと仮定する。世界のすべての国の候補製品をカバーする許可内特許は、このような機会があれば、同様に目を引くほど高価かもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。
私たちは通常、製品を製造、製造、使用、販売または販売しようとしている国で特許を申請し、これらの国では、特許保護を求めるコストが合理的であることを証明するために侵害リスクを評価する。しかし、私たちは製品を販売するすべての国で保護を求めているわけではなく、最終的に特許保護が必要なすべての国を正確に予測することもできないかもしれない。もし私たちがそのような国や主要市場で直ちに特許出願を提出できなかったら、私たちは後でそうすることを禁止されるかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を求めて獲得していない司法管轄区域で私たちの技術を使って彼ら自身の製品を開発し、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っているが私たちが特許権を実行する能力がアメリカよりも低い地域に輸出するかもしれない。これらの製品は、私たちまたは私たちの協力者が開発する可能性のあるいかなる製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は、このような競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
他のいくつかの国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの法律に及ばない。例えば，欧州特許法のヒト治療法に対する特許性制限は米国法よりも多い。特許保護は最終的には国ごとに求めなければならないが，これは高価で時間のかかるプロセスであり，結果は不確定である。したがって、私たちは特定の国で特許保護を求めないことを選択することができ、私たちはこれらの国で特許保護の利点を享受しないだろう。さらに、一部の国、特に発展途上国の法律制度は、特許や他の知的財産権保護の強制執行、特に生物製薬またはバイオテクノロジーに関連する特許および他の知的財産権保護を支持していない。そのため、アメリカ以外のある司法管轄区では、多くの会社が知的財産権の保護と保護に重大な困難に直面している。これらの問題は、私たちの特許を侵害したり、私たちの他の知的財産権を流用したりすることを阻止することを困難にするかもしれない。例えば、多くの他の国は、EU諸国を含めて強制許可法を有しており、これらの法律によると、特許所有者は第三者に許可を付与しなければならない。また、多くの国は、政府機関や政府請負業者を含む第三者に対する特許の実行可能性を制限している。このような国では、特許は限られた利点を提供するかもしれないし、利益さえないかもしれない。これらの国では特許が侵害されたり
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あるいは我々の許可側は第三者に許可を付与することを余儀なくされており、これはこれらの特許の価値を大幅に低下させ、私たちの潜在的な収入機会を制限する可能性がある。したがって、私たちと私たちのライセンス者が世界各地で知的財産権を実行する努力は、私たちが所有したり許可したりする知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
EU統一特許裁判所は特にヨーロッパの競争相手に対抗するために私たちの特許権を保護し実行する能力に不確実性をもたらすかもしれません。2012年、欧州特許に関連する訴訟に単一の汎欧州統一特許と新たな欧州統一特許裁判所(UPC)を提供するための“欧州特許パッケージ”(“EU Patent Package”)法規が採択された。EU特許一括計画は2023年6月から実施される。UPCによれば、すべての欧州特許は、欧州特許パッケージを承認する前に発表された特許を含み、デフォルトでは自動的にUPCの管轄に分類される。UPCは、私たちの欧州特許を集中的に撤回し、競争相手が汎ヨーロッパ禁止を獲得する可能性を可能にするための新しいフォーラムを提供した。認められる特許権の範囲およびUPCが提供する特許救済措置の力を知るのに数年かかるだろう。EU特許セットによると、私たちは裁判所が存在する7年前に私たちの特許をUPCから脱退することを選択する権利があるが、そうすることは私たちが新しい統一裁判所の利点を達成することを阻止するかもしれない。
また、外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移し、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させ、私たちの特許出願を発表しない、あるいは第三者が私たちにクレームを提起するリスクに直面させる。私たちは私たちが起こしたいかなる訴訟でも勝利しないかもしれません。私たちが得た損害賠償や他の救済措置は商業的な意味がないかもしれませんが、私たちはこのような第三者に支払う損害賠償および他の救済措置が重大である可能性があります。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
私たちは、買収およびライセンス内の許可によって、私たちの開発プロセスにおける製品コンポーネントおよびプロセスの必要な権利を取得または維持することに成功できないかもしれません。
第三者の許可と私たちが持っている特許を通じて、私たちは現在単独でまたはパートナーと開発している候補製品の知的財産権を開発する権利があります。私たちの計画は他の候補製品に関連する可能性があり、第三者が保有する独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は、私たちがこれらの独占権を獲得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれない。さらに、候補製品は、効率的かつ効率的に動作するために特定の配合物を必要とする場合があり、これらの権利は他の人によって保持されている可能性がある。私たちは、私たちが決定した第三者から、任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を得ることができるかもしれない。第三者知的財産権の許可や買収は競争分野であり、いくつかのより成熟した会社、あるいは私たちよりも多くの資源を持っている会社は、第三者知的財産権の許可や買収戦略を求めている可能性もあり、これらの戦略は候補製品の開発や商業化に必要または魅力的であると考えられるかもしれない。これらの老舗会社は私たちより競争優位があるかもしれません。それらの規模とより大きな現金資源と臨床開発と商業化能力のためです。私たちはこのような交渉を成功させ、最終的に買収を求める可能性のある候補製品の知的財産権を得ることができないかもしれない。
例えば，学術機関と協力し，これらの機関と合意した書面により，われわれの臨床前研究や開発を加速する場合がある。一般に、これらの機関は、交渉によって、その機関が戦略連合において生成した任意の技術的権利のライセンスを取得することができるオプションを提供してくれる。最初の交渉権にかかわらず、指定された時間枠内でまたは私たちが受け入れ可能な条項の下で許可を交渉することができない可能性があり、機関はこのような知的財産権を第三者に許可し、開発および商業化計画を実行する能力を阻害する可能性がある。
また、私たちを競争相手と見なしている会社は、潜在製品の開発と商業化に必要な知的財産権を私たちに譲渡したり、許可したりしたくないかもしれません。私たちはまた私たちの投資が適切な見返りを得るための条項でそのような許可や譲渡を得ることができないかもしれない。どんな状況でも、私たちの業務と成長の見通しは影響を受ける可能性がある。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。私たちは私たちの商標と商品名の権利を保護できないかもしれませんが、私たちは関心のある市場における潜在的な協力者や顧客の中で知名度を確立するためにこれらの権利が必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提起することができる。長期的に見れば
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もし私たちが私たちの商標と商号を成功的に登録し、私たちの商標と商号に基づいて名称を確立することができなければ、私たちは効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性がある。商標、商業秘密、ドメイン名、著作権、および他の知的財産権に関連する専有権を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転を招き、私たちの財務状況や運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの普通株保有に関わるリスク
私たちは証券集団訴訟の影響を受けるかもしれない。
従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。バイオ製薬会社として、このリスクは特に私たちと関連しています。私たちの株価は、私たちのDiscoveryプラットフォームや製品候補開発の進展を公開発表することによって大きく変動する可能性があるからです。私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちは現在私たちの普通株に配当金を支払うつもりはない。
予測可能な未来に、私たちは私たちの普通株の所有者にどんな配当金も支払うつもりはない。私たちは現在、将来の収益(あれば)を投資に使って、私たちの成長に資金を提供するつもりです。また、私たちの回転線の条項によると、私たちはカリフォルニア銀行が事前に書面で同意せずに現金配当金を支払うことを禁止されており、将来の債務ツールは私たちが普通配当金を支払う能力を実質的に制限するかもしれない。したがって、予測可能な未来では、あなたはあなたの普通株からいかなる配当も得ることはできません。私たちの普通株に投資する成功は、その未来の価値が上昇するかどうかにかかっています。したがって、価格上昇後に普通株の全部または一部を売却する必要があるかもしれません。これは決して起こらないかもしれません。これが将来の投資収益を実現する唯一の方法です。
当社の会社登録証明書の改正と再記述、改正と再記述の法律またはデラウェア州法律の条項は、わが社の支配権の変更や私たちの経営陣の変更を阻止、延期、阻止し、それによって、私たちの普通株の取引価格を下げる可能性があります。
当社の修正および再記載の設立証明書および修正および再記載の定款の規定は、株主が好意的と考えられる合併、買収またはその他の当社の支配権の変更を阻止、遅らせ、または防止する可能性があります。また、これらの規定は、投資家が将来当社普通株式に対して支払う意思のある価格を制限し、当社普通株式の市場価格を押し下げることにもなります。また、取締役会は経営陣の選任責任を負うため、株主の取締役会の交代が困難になることにより、株主の現役経営陣の交代や解任を妨げる可能性があります。とりわけ、これらの規定には以下のものがある。
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また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、規定された方法で合併または合併が承認されない限り、私たちが発行した議決権のある株を15%以上保有している人が取引日後3年以内に私たちと合併または合併することを禁止しています。
当社の会社登録証明書の改訂と再記述と私たちの改正と再記述の定款には、私たちと私たちの株主とのほとんどの紛争のための専属法廷条項が含まれており、これは、私たちの株主と私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争が有利な司法裁判所を得る能力を制限することができます。
私たちが法律で許可された最大範囲で代替裁判所を選択することに書面で同意しない限り、我々が改正し、再記載する会社登録証明書規定は、デラウェア州衡平裁判所が、以下の状況の唯一かつ独占的なフォーラムとなる：(1)私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または法的手続き、(2)私たちの任意の取締役、上級管理者または他の従業員が、私たちまたは私たちの株主に対する受託責任に違反する訴訟、(3)デラウェア州会社法、私たちの改正および再記載された会社登録証明書、または私たちの改正および重述の定款の任意の規定に基づいてクレームを提起する任意の訴訟、または(4)内務主義によって管轄される権利要件を主張する任意の訴訟。私たちが改訂して再記載した会社登録証明書によると、この専属裁判所条項は、デラウェア州衡平裁判所以外の裁判所または裁判所の排他的管轄権に属するクレーム、またはデラウェア州衡平裁判所による対象管轄権のないクレームには適用されないだろう。例えば、この条項は、取引法またはその下の規則および条例によって生じる任意の責任または義務を強制的に執行するための訴訟を含む連邦証券法に基づいて提起された訴訟には適用されないだろう。さらに、私たちが法律で許可された最大範囲で書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、私たちが改正して再記載した定款規定は、米国連邦地域裁判所は、証券法に基づいて提起された任意の訴えを解決する独占的な裁判所であり、私たちの株式を購入または他の方法で買収または保有する任意の個人または実体は、この規定を知って同意したとみなされる。これらの排他的フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員とのトラブルに有利であると考える株主のクレームを提起する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対するこのような訴訟を阻止することができるかもしれない。例えば、衡平裁判所にクレームを出した株主は、特にデラウェア州またはその近くに住んでいなければ、そのようなクレームを提起する際に追加の訴訟費用に直面する可能性がある。衡平裁判所はまた、訴訟の株主がいる可能性があるか、または訴訟を提起する裁判所を選択することを含む、他の裁判所とは異なる判決または結果を下すことができ、これらの判決または結果は、私たちの株主よりも有利である可能性がある。
我々は“新興成長型会社”であり、新興成長型会社に適用される開示要求を低減し、我々の普通株の投資家への吸引力を低下させる可能性がある。
“雇用法案”の定義によると、私たちは“新興成長型会社”です。我々は、(1)2024年12月31日まで、(2)年間総収入が12.35億ドルを超える財政年度の最終日まで新興成長型会社であり、(3)過去3年間に10億ドルを超える転換不可能債券を発行したか、または(4)米国証券取引委員会規則によると、大規模加速申告会社とみなされている。これは、前年6月30日現在、非関連会社が保有する普通株式市場値が7億ドルを超えることを意味するこれは…。それは.私たちがまだ新興成長型企業である限り、私たちは、他の非新興成長型企業に適用される上場企業の特定の開示要求の免除に依存することを許可され、意図されている。これらの免除には
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また、雇用法案は、新興成長型会社は、延長された過渡期を利用して新たなまたは改正された会計基準を遵守することができると規定している。これにより、新興成長型企業は、それらが本来民間会社に適用されるまで、これらの会計基準の採用を延期することができる。私たちはこの延長の過渡期を利用することを選択した。
私たちは新興成長型会社が獲得できる部分(すべてではない)を利用して免除することを選択するかもしれない。私たちはもし私たちがこのような免除に依存すれば、投資家が私たちの普通株の吸引力の低下を発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株取引市場はそれほど活発ではなくなり、私たちの株価は低下したり、もっと変動したりする可能性がある。
さらに、当社は、規制 S—K で定義される「小規模報告会社」です。新興成長企業としての資格がなくなった後でも、「小規模報告会社」としての資格が維持され、監査済み財務諸表の直近 2 会計年度のみの提示や、定期報告書および代理人報告書における役員報酬に関する開示義務の軽減など、開示要件の多くの免除を引き続き利用できる可能性があります。当社は、 （ i ） 非関連会社が保有する当社の株式の時価総額が 2 億 5000 万ドル未満の場合、または （ ii ） 直近の会計年度における当社の年間売上高が 1 億ドル未満であり、非関連会社が保有する当社の株式の時価総額が 7 億ドル未満の場合、引き続き小規模な報告会社である可能性があります。また、開示義務の低下を利用する場合には、他の公開企業との財務諸表の比較が困難または不可能になる可能性があります。
一般リスク因子
当社または当社と関係のある第三者は、自然災害または人的災害、公衆衛生上の緊急事態およびその他の自然災害によって悪影響を受ける可能性があり、当社の事業継続および災害復旧計画が重大な災害から当社を十分に保護できない可能性があります。
自然または人為的災害は私たちの運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況、将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。自然災害、公衆衛生緊急事態、停電、その他の事件が発生した場合、私たちのすべてまたは大部分の施設を使用することができなくなり、私たちのインフラを損傷したり、他の方法で運営を中断したりすることは難しいかもしれません。あるいは場合によっては、長い間私たちの業務を継続することはできません。私たちの研究開発活動は挫折したり、延期されたりする可能性があります。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性があり、このような事件は私たちの運営を混乱させ、私たちの救済コストを招き、私たちの名声を損なうことになり、私たちと私たちまたは第三者の臨床試験を行う能力に自信を失うことになり、これは私たちの名声に悪影響を与え、私たちの研究開発計画を延期する可能性がある。
不安定な市場や経済状況は、私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
世界の信用と金融市場は最近、流動性と信用供給の深刻な減少、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、為替レートの影響と経済安定の不確定性を含む極端な変動と破壊を経験しており、信用と金融市場および経済状況に対する自信は今後同様の悪化が生じる可能性がある。私たちの全体的な業務戦略は、このような経済低迷、不安定なビジネス環境、または予測不可能で不安定な市場状況のいずれかの悪影響を受ける可能性がある。現在の株式や信用市場が悪化している場合、あるいは改善されていない場合、任意の必要な債務や株式融資をより困難にし、コストがより高く、希釈度が高くなる可能性がある。もし私たちがタイムリーまたは優遇条件で十分な資金を得ることができない場合、私たちは、私たちの1つまたは複数の研究または製品開発計画および/または商業化努力を大幅に延期、変更、減少または廃止することを要求されるかもしれません。または、私たちが自分で開発し、マーケティングしたいと思っていた製品または候補製品を開発し、マーケティングする権利を与えることができます。そうでなければ、私たちはまた私たちの業務計画や成長戦略を実行できないかもしれないし、思い通りにビジネスチャンスを利用することができないかもしれない。
さらに、私たちの現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、または私たちと戦略的関係にある他の会社は、いかなる困難な経済時期も克服できない可能性があり、これは私たちの運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性がある。
2024年3月31日現在、私たちは1億378億ドルの現金と現金等価物を持っている。2024年3月31日以来、私たちの現金等価物の公正価値に引き下げ、重大な損失、または他の重大な悪化があることは知られていませんが、世界的な信用と金融市場の悪化は、私たちの現在の現金等価物の組み合わせや私たちが融資を満たす能力に悪影響を及ぼす可能性があります
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目標です。また、金融機関での銀行預金はFDIC保険の限度額 を超える可能性があります。市場状況は、これらの機関の生存能力に影響を与える可能性があり、もし私たちが現金と現金等価物を維持している金融機関が倒産すれば、私たちの現金清掃口座の処理が銀行の接収時に疑問視されたり、銀行業が全体的に動揺し続けている場合、私たちは保険をかけていないbr資金をタイムリーにあるいは根本的に得ることができない可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼすだろう。また、私たちの株価は下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動といかなる一般的な経済低迷でもある。
私たちの普通株の市場価格は大きく変動する可能性があり、これは私たちの普通株の購入者に大きな損失をもたらすかもしれない。
私たちの普通株の市場価格は大きく変動する可能性があり、多くの要素によって大幅に変動するかもしれません
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これらと他の市場と業界要素は、私たちの実際の経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格と需要を大幅に変動させる可能性がある。これらの要因は、私たちの普通株の市場価格および流動性に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、これは、あなたがいつでも普通株を売却することを制限または阻止し、融資を獲得したり、予想される戦略的協力関係を達成する能力に影響を与える可能性があります。
私たちはナスダック資本市場の持続的な上場要求を満たすことができず、私たちの普通株が銘柄を取られる可能性があります。
先に開示したように、2023年4月24日、吾らはナスダックから手紙(“ナスダック通知”)を受け取り、吾らがナスダック上場規則第5450(A)(1)条を遵守できなかったことを指摘した。原因は、当社の普通株の1株当たりの終値が30営業日連続で1.00ドルを下回ったためである(“最低買値要求”)。ナスダック通知は、最初の180日の期限を規定し、その間、少なくとも10営業日連続して普通株1株当たり少なくとも1.00ドルの最低入札価格を実現することにより、最低入札価格要求を再遵守する。
2023年10月24日、我々はナスダック上場資産部の承認を得て、私たちの普通株はナスダック世界選りすぐり市場からナスダック資本市場上場に移行した(“承認”)。私たちの普通株は2023年10月26日の寄り付き時にナスダック資本市場に移転し、“DTIL”のコードで取引を続けている。ナスダック資本市場の運営方式はナスダック全世界の精選市場とほぼ同じであり、上場会社は一定の財務要求を満たし、ナスダックの会社管理要求を守らなければならない。承認を得てナスダック資本市場に移転したため、2024年4月22日までに最低入札価格要件を再遵守するための180日間の猶予期間を得た。
2024年1月18日、私たちの株主は、私たちの改正と再記載された会社登録証明書を修正し、10株1株以上1株30株以下の割合で私たちの普通株を逆株式分割し、この割合およびこのような逆株式分割の実施と時期は私たちの取締役会が自ら決定する提案を承認した。2024年2月6日、私たちの取締役会は、私たちが発行し、発行した普通株の30株1株を逆分割することを承認し、2024年2月13日、逆株式分割を実現するために、会社証明書の改正と再発行の修正証明書をデラウェア州国務長官に提出した。逆株式分割のため、私たちは30株当たり発行済みまたは発行済み普通株を自動的に新しい普通株に再分類し、私たちが発行した普通株と発行済み普通株の数はそれぞれ4，191，053株と4，164，038株に減少した。2024年2月14日、私たちの普通株はナスダック資本市場で分割調整取引を開始した。逆株式分割の主な目標は、最低入札要求を満たすために、我々の普通株の1株当たり市場価格を高めることである。本四半期報告10-Q表に記載されているすべての普通株式株式数および1株当たり情報の内容は、逆株式分割を反映するために適切に遡及調整されている。
2024年3月1日、私たちはナスダック上場資格通知を受け、2024年2月14日から2024年2月29日まで、私たちの普通株の終値は10営業日連続で1.00ドル以上となった。そこで，我々は最低入札値要求を新たに守った.最低入札価格要求に対する遵守を回復しましたが、適合を維持し続けることができる保証はありません。あるいは他のナスダック上場基準の遵守を維持することができます。
私たちの普通株を取得することは、将来的に有利な条件で資金を調達することをより困難にし、私たちの普通株の価格に負の影響を与える可能性があり、私たちの株主が私たちの普通株を売却または購入する能力を弱めるかもしれない。退市事件が発生した場合、上場要求を遵守するための私たちのいかなる行動も、私たちの普通株の再上場を許可し、市場価格を安定させたり、私たちの普通株の流動性を高めたり、私たちの普通株が最低入札価格要求以下に下落することを防止することを保証することができません。あるいは将来ナスダックの上場要求に合わないことを防止します。もし私たちの普通株がいかなる理由でナスダック上場の資格を保つことができなければ、私たちの普通株を他の場所に上場することができます。例えば、通常は国家証券取引所よりも流動性が悪く、変動性の大きい場外取引市場と考えられているかもしれません。これは、ある機関投資家が私たちの株をもう持ったり購入できないことを意味するかもしれません。したがって、私たちの普通株の購入者は私たちの普通株を処理することがもっと難しく、彼らの株の正確な見積もりを得ることが難しいかもしれません。これは私たちの普通株式の流動性に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
証券や業界アナリストが私たちの普通株に不利または誤った意見を発表すれば、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。私たちはこのようなアナリストを統制することができない。もし私たちのどのアナリストも以下の問題に対して不利または誤った意見を発表したら
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アメリカ、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現、あるいは私たちの臨床前研究と運営結果がアナリストの予想に達しなかったら、私たちの株価は下落するかもしれません。これらのアナリストのうちの1人以上が私たちへの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちは金融市場で可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
項目2.未登録持分販売Y証券と収益の使用。
2024年2月5日、私たちはTG治療会社に支払われたTG前払いの一部を含む225万ドルの現金支払いと引き換えに97，360株の普通株をTG治療会社に発行し、TG許可協定に基づいてTG治療会社の許可権を付与した部分の対価格とした。証券法第4(A)(2)条に規定する免除登録により，TG治療会社への株式発行は証券法に基づいて登録されていない。
第3項.違約高級証券です。
ない。
プロジェクト4.地雷安全安全に開示する。
適用されません。
項目5.その他情報です。
ない。
プロジェクト6.eXhibitです。
展示品 番号をつける |
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説明する |
表 |
書類番号. |
展示品 |
保存する 日取り |
アーカイブ済み/搭載済み ここから声明する |
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3.1 |
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Precision BioSciences ， Inc. 株式会社設立証明書の修正及び再記載 |
8-K |
001-38841 |
3.1 |
4/1/2019 |
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3.2 |
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株式会社プレシジョンバイオサイエンス株式会社設立証明書の修正証明書及び修正証明書 |
8-K |
001-38841 |
3.1 |
2/13/2024 |
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3.3 |
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Precision BioSciences ， Inc. の定款の改正及び再定款 |
8-K |
001-38841 |
3.2 |
12/22/2023 |
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4.1 |
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2024 年 3 月令状の形式 |
8-K |
001-38841 |
4.1 |
3/1/2024 |
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10.1 |
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2024 年 1 月 7 日付の Precision BioSciences ， Inc. によるライセンス契約。TG Cell Therapy ， Inc. とその親会社である TG Therapeutics ， Inc. |
10-K |
001-38841 |
10.2 |
3/27/2024 |
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10.2 |
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マイケル · アモロソと Precision BioSciences ， Inc. との間の 2024 年 1 月 22 日付の役員雇用契約。 |
8-K |
001-38841 |
10.1 |
1/23/2024 |
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10.3 |
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アレックス · ケリーと Precision BioSciences ， Inc. による 2024 年 1 月 22 日付の役員雇用契約。 |
8-K |
001-38841 |
10.2 |
1/23/2024 |
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10.4 |
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2024 年 1 月 22 日付の Dario Scimeca と Precision BioSciences ， Inc. の間の役員雇用契約。 |
8-K |
001-38841 |
10.3 |
1/23/2024 |
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10.5 |
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Jeff Smith と Precision BioSciences ， Inc. による 2024 年 1 月 22 日付の役員雇用契約。 |
8-K |
001-38841 |
10.3 |
1/23/2024 |
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31.1 |
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1934 年証券取引法 13 a — 14 （ a ） および 15 d — 14 （ a ） に基づく最高経営責任者の認定 |
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* |
93
展示品 番号をつける |
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説明する |
表 |
書類番号. |
展示品 |
保存する 日取り |
アーカイブ済み/搭載済み ここから声明する |
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2002 年のサーベンス · オックスリー法第 302 条に基づく。 |
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31.2 |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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* |
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32.1 |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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** |
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32.2 |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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** |
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101.INS |
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XBRLインスタンスドキュメントを連結する |
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* |
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101.書院 |
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Linkbase文書を組み込んだインラインXBRL分類拡張アーキテクチャ |
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104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
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*アーカイブをお送りします。
**関数で提供されます。
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標札すきま
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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精密生物科学会社 |
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日時 ： 2024 年 5 月 13 日 |
差出人： |
/ s / マイケル · アモロソ |
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マイケル · アモロゾ |
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取締役最高経営責任者総裁 （ 執行役員及び署名者 ） |
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日時 ： 2024 年 5 月 13 日 |
差出人： |
/ s / ジョン · アレクサンダー · ケリー |
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ジョン · アレクサンダー · ケリー |
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首席財務官 (首席財務官と首席会計官) |
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