Praxis Precision Medicines, Inc.（「Praxis」または「当社」）は、遺伝性てんかんから得た知見を、神経興奮抑制の不均衡を特徴とする中枢神経系（「CNS」）の治療法の開発に応用する臨床段階のバイオ医薬品企業です。正常な脳機能には、神経回路の興奮と抑制の微妙なバランスが必要です。神経回路の調節が崩れると、機能の異常や、まれな、あるいはより一般的な神経障害につながる可能性があります。同社は、以下を通じて、遺伝学的洞察を神経疾患の治療法の発見と開発に応用しています。 二 脳内の共有の生物学的ターゲットと回路についての理解を活用した独自のプラットフォーム。現在、各プラットフォームには複数のプログラムがあり、プログラムの追加や適応範囲の拡大の大きな可能性を秘めています。

•同社の小分子プラットフォームであるCerebrum™ は、ニューロンの興奮性とニューロンネットワークに関する深い理解を活用し、一連の計算および実験ツールを適用して、経口で利用可能な精密療法を開発しています

•当社のアンチセンスオリゴヌクレオチド、またはASOプラットフォームであるSolidus™ は、独自の計算方法論に基づいた、効率的でターゲットを絞った精密医療の発見および開発エンジンです

同社のプラットフォームは、患者の概念実証への効率的な道筋を可能にするために、新しいトランスジェニックモデルや予測的トランスレーショナル動物モデル、電気生理学マーカーなどの一連のトランスレーショナルツールを活用して、意図的で実用的かつ患者主導のアプローチを採用しています。このアプローチを通じて、当社は、多様でマルチモーダルなCNSポートフォリオを確立しました 四 運動障害やてんかんを対象とした臨床段階の製品候補です。Cerebrum™ プラットフォームにおける当社の最も先進的な製品候補であるウリキサカルタミド（以前はPRAX-944として知られていました）については、2024年後半に進行中の本態性振戦を対象とした第3相Essential3臨床試験のトップライン結果を発表する予定です。同社のPRAX-628プログラムでは、2024年の第1四半期に光発作反応（「PPR」）研究の肯定的な結果を発表し、2024年の後半に限局性発作におけるPRAX-628の2つの有効性試験のうちの最初の試験を開始する予定で、2025年にトップラインの結果が出ると予想されています。同社は、2025年の前半に限局性発作に関する2回目のPRAX-628有効性試験を開始する予定で、トップラインの結果は2026年の前半に発表される予定です。同社のPRAX-562フェーズ2 EMBOLD調査は、2023年の第1四半期に、SCN2A-DEEとSCN8A-DEEのコホートを対象に開始されました。どちらのコホートでも2024年の第3四半期にトップラインの結果が出ると予想されています。Solidus™ プラットフォームにおける当社の最も先進的な製品候補であるelsunersen（以前はPRAX-222として知られていました）については、2023年第4四半期のEMBRAVE調査の第1部の結果を共有し、2024年後半にプログラムの重要な段階が開始されることを見越して、現在、複数のグローバルな規制上のやり取りを完了しています。

プラクシスは2015年に設立され、2016年に事業を開始しました。当社は、主に償還可能な転換優先株式の発行、新規株式公開による普通株式の売却、本棚登録届出書に基づく新規株式公開および市場での募集による収入、およびその後の普通株式の公募および普通株式購入のための事前積立ワラントからの収益で事業資金を調達してきました。創業から2024年3月31日まで、当社はドルを調達しました785.3 これらの取引による現金収入の合計は、発行費用を差し引いたものです。2024年4月、当社は純収入を$に引き上げました215.8 普通株式および事前積立新株予約権の後続公募による100万円。

当社は、バイオテクノロジー業界の初期段階の企業に共通するリスクと不確実性の影響を受けています。これには、前臨床試験や臨床試験の完了、製品候補の規制当局の承認の取得、競合他社による新しいバイオ医薬品の開発、主要人材への依存、専有技術の保護、政府規制の遵守、事業資金を調達するための追加資本の確保などに関連するリスクが含まれますが、これらに限定されません。現在開発中のプログラムは、商品化する前に、前臨床試験、臨床試験、規制当局の承認など、大幅な研究開発努力を必要とします。これらの取り組みには、多額の追加資本、十分な人員とインフラストラクチャ、および広範なコンプライアンス報告機能が必要です。会社の製品開発努力が成功したとしても、会社が製品販売からの収益をいつ実現するかは不明です。

流動性

財務会計基準審議会（「FASB」）の会計基準更新（「ASU」）2014-15年、企業の継続企業としての継続能力に関する不確実性の開示（サブトピック205-40）に従い、当社は、まとめて考えると、これらの要約された連結財務諸表の日付から1年以内に会社が継続企業として存続できるかどうかについて実質的な疑問を投げかける条件や出来事があるかどうかを評価しましたが発行されました。

会社は創業以来、純損失として$を含めて経常損失を被っています39.6 2024年3月31日に終了した3か月間は100万です。さらに、2024年3月31日現在、当社の累積赤字は693.5百万。当社は、当面の間、引き続き営業損失が発生すると予想しています。

当社は、2024年3月31日現在の現金、現金同等物、および有価証券が$になると予想しています243.3 これらの要約連結財務諸表の発行日から少なくとも1年間、研究活動と臨床試験を進めるために必要な営業支出と資本支出要件を満たすには、100万で十分です。会社の将来の存続可能性は、事業資金を調達するための追加資本を調達できるかどうかにかかっています。会社が必要に応じて資本を調達できないと、財政状態や事業戦略を追求する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。現在の事業計画が達成されるという保証や、会社が受け入れられる条件で追加の資金が提供されるという保証はありませんし、まったくありません。

2024年3月31日現在、当社は 33 公正市場価値の合計が$の証券42.6 未実現損失のポジションに百万件。当社は、有価証券の価値の下落に関連する未実現損失は一時的なものであり、主に購入後の市場金利の変動に関連していると考えており、債務証券を満期まで保有できる可能性が高いと考えています。当社は、満期時に負債証券の償却原価基準が完全に回収される予定ですが、引当金は計上されませんでした。

有価証券は、各報告期間の終了時に減損評価されます。会社はしました じゃない 2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の、売却可能な有価証券に関連する減損を記録してください。

公正価値とは、測定日に市場参加者間の秩序ある取引で資産を売却した場合に受け取る価格と定義されています。当社は、公正価値で測定された金融資産を公正価値階層に基づいて分類しています。次の公正価値階層は、金融資産の評価に使用される観察可能なインプットと観察できないインプットに基づいて金融資産を分類するために使用されます。

•レベル1：同一資産の測定日に確認可能な、活発な市場における調整前の相場価格

•レベル2：活発な市場における類似資産の相場価格、活発でない市場の相場価格、または資産のほぼ全期間にわたって直接的または間接的に観察できないインプット。または

•レベル3：資産の評価にとって重要でありながら観察できないインプットを必要とする価格または評価手法。

2021年5月、当社はマサチューセッツ州ボストンにあるオフィススペースのサブリース契約を締結しました。この契約は2026年1月31日に失効し、更新や早期解約はできません。基本賃料はおよそ上がります 2% 年間。当社は、制限付現金で担保された敷金に関連する信用状を家主に発行しました。これは、2024年3月31日および2023年12月31日の時点で、添付の要約連結貸借対照表の他の非流動資産に反映されます。このリースはオペレーティングリースとみなされます。

UCBオプションとライセンス契約

2022年12月、当社はUCB Biopharma SRL（「UCB」）と、KCNT1関連てんかんの潜在的な治療法としての小分子治療薬の発見に関するオプションライセンス契約（「コラボレーション契約」）を締結しました。コラボレーション契約の条件に基づき、当社は、相互に合意した研究計画の一環として、一般的な生物学関連の研究サービスを$と引き換えに実施することに合意しました5.0 百万の前払い。さらに、同社はUCBに、研究計画の一環として特定されたKCNT1小分子開発候補のグローバル開発および商品化権をライセンスする独占オプションを提供しました。UCBがグローバルな開発権と商品化権をライセンスするオプションを行使する場合、コラボレーション契約では、UCBが研究、開発、製造、商品化の責任と費用を負担することが規定されています。コラボレーション契約の条件に基づき、会社はオプション料金と、将来の成功に基づく開発および商品化のマイルストーンの支払いを受け取る資格があります。合計金額は最大$です98.5 百万。さらに、コラボレーション契約によって生じた製品の純売上高に対する段階的なロイヤリティ。

同社は、UCBは顧客であると結論付けました。そのため、取り決めはトピック606の範囲に含まれます。コラボレーション契約の開始時に、会社は特定しました 一 UCBのリサーチサービスを行うという履行義務。会社は取引価格を$と決めました5.0 百万。受け取った前払金で構成されます。UCBに提供されたオプションは重要な権利ではないと判断されました。

当社は、リサーチサービスの実施期間中のインプットメソッドを用いて、リサーチサービスの履行義務による収益を時系列で計上します。2024年3月31日に終了した3か月間で、当社は$を認識しました0.4 要約された連結営業報告書のコラボレーション契約に関連するコラボレーション収益は、100万件です。2024年3月31日現在、$2.1 要約連結貸借対照表の繰延収益には100万件含まれており、そのうち$は1.3 100万は現在のものとして分類されました。

Tenaciaコラボレーションとライセンス契約

2024年1月4日、当社は、ベイン・キャピタルの中国を拠点とするポートフォリオ企業であるテナシア・バイオテクノロジー（上海）株式会社（「テナシア」）と独占的なコラボレーションおよびライセンス契約（「ライセンス契約」）を締結しました。これにより、テナシアは、ウリキサカルタミドおよびウリキサカルタミドを含む製品の開発と商品化のための特定の知的財産の使用に関する独占的ライセンスをテナシアに提供します中国、香港、マカオ、台湾で。テナシアは、関連する製造を除き、契約に基づく開発と商品化に単独で責任を負います。当社はまた、テナシアの関連当事者であるBCPEテネット・ホールディングス・ケイマン株式会社（「BCPE」）と株式購入契約（「株式購入契約」）を締結しました。ライセンス契約の条項に従い、会社は前払い、返金不可、クレジット不可の現金での支払いを受ける権利がありました5.0 百万、特定の源泉徴収税を差し引いたもの。さらに、会社は$を受け取る資格があります264.0 開発と商品化の成功に応じた100万件のマイルストーンの支払いと、純売上高に対する段階的なロイヤルティが支払われます。株式購入契約の条項に従い、会社は発行し売却しました 443,253 普通株式を1株あたり$でBCPEに22.5605 総収入$については10.0 百万。1株当たりの価格は 20%以上のプレミアム 30 日間 出来高加重平均価格。

ライセンス契約の条項に基づき、当社は、中国、香港、マカオ、台湾でのウリキサカルタミドおよびウリキサカルタミドを含む製品の開発と商品化のために特定の知的財産を使用する独占ライセンスをテナシアに付与しました。テナシアは、関連する製造を除き、契約に基づく開発と商品化に単独で責任を負います。

当社は、ライセンス契約と株式購入契約は、同じ取引相手またはその関連当事者と同時に、相互に検討して締結されたため、組み合わされた取り決めであると結論付けました。統合された取り決めはトピック606の範囲に該当します。

この取り決めに基づく会社の義務は、単一の約束から成り立っています、または 一 テナシアに付与された独占開発および商品化ライセンスに関連する履行義務。開始時の合併契約に関連する総収益は $14.8 次のものからなる100万です：(i) $10.0株式購入契約に基づく普通株式の売却による総収入100万件と（ii）$4.8 2024年1月に受領されたライセンス契約に基づく前払い金に関連する税引後の百万円。2024年3月31日に終了した3か月間、当社は開発や販売のマイルストーンを達成しておらず、ライセンス契約に基づくロイヤルティも獲得していませんでした。

会社は、発行日にBCPEに売却された普通株式の公正価値$を記録しました38.95 一株当たり、または $17.3 合計で100万です。これは、以下に基づいて計算された受け取った収益を上回りました 20以前より割高な% 30 日間 出来高加重平均価格。したがって、2024年3月31日現在、履行義務に割り当てられる取引価格はありません。当社は、明確な商品やサービスが引き換えに譲渡されなかった顧客に支払われた対価として受け取った収益の合計に対して、発行された株式の公正価値の超過分を計上しました。その結果、この取引により、累積ベースで$の収益がマイナスになります2.5 百万ドル。これは、2024年3月31日に終了した3か月間の添付の要約連結営業報告書の研究開発費として計上されました。ライセンスが個別の履行義務と見なされる契約、または唯一の履行義務と見なされる契約の場合、ライセンスまたは譲渡は機能的な知的財産であるため、会社はライセンスを効果的に付与した時点で収益を認識します。

株式の逆分割

2023年11月28日、当社は、普通株式の1対15の株式併合を実施するために、会社の修正および改訂された設立証明書の修正証明書をデラウェア州務長官に提出しました。株式併合は、2023年11月28日の東部標準時午後5時に発効しました。

株式併合の結果、当社の発行済普通株式15株ごとに、有効発行済みで全額払込済みの評価対象外の普通株式1株に自動的に再分類されました。株式併合の結果生じた分割後の端数株式は、分割後の最も近い全株に切り捨てられました。株式併合は、普通株式の授権株式数や普通株式の額面価格には影響しませんでした。フォーム10-Qのこの四半期報告書に開示されている発効時期より前の期間のすべての株式金額および1株あたりの金額は、遡及ベースでの株式併合を反映するように修正されています。

普通株式

2024年3月31日および2023年12月31日現在、当社の授権資本金には以下が含まれます 150,000,000 普通株式、$0.0001 額面金額です。

2024年3月31日および2023年12月31日の時点で、当社は いいえあらゆる自己株式を保有しています。

後続公募

2023年6月の公募増資

2023年6月21日、当社は (i) 総計の公募を完了しました。 4,296,646 $の公募価格での普通株式14.25 引受会社の購入オプションの全行使を含め、1株当たり 619,979 普通株式の追加と、(ii) 購入のための事前積立新株予約権 470,000 $の公募価格の普通株式14.2485 新株予約権の基礎となる普通株式の1株当たり。各事前積立ワラントの1株あたりの購入価格は、普通株式の1株あたりの募集価格からドルを引いたものです0.0015 各原株の1株当たりの行使価格。このオファリングから生み出された純収入の合計は約$でした63.4 会社が支払う引受割引、手数料、その他の提供費用を差し引いた後。

前払いされたワラントは、発行日以降、所有者の選択によりいつでも行使できますが、行使を制限する可能性のある受益所有権ブロッカーが適用されます。どの保有者も、その保有者とその関連会社が受益的に所有する普通株式の総数が超える原因となるような新株予約権の一部を行使することはできません。 9.99%、またはその保有者とその関連会社が受益的に所有する有価証券の議決権の合計を超える 9.99%。前払いワラントの保有者は、この割合を最大で増減できます 19.99% 少なくとも提供して 61 会社への数日前の通知。前払いされたワラントには有効期限がありません。前払いの新株予約権は、現物決済または純株式決済のいずれかで決済できます。特定の基本取引の発生後、事前積立新株予約権の保有者は、ワラントの行使時に、当該取引の直前に新株予約権に基づいて発行可能な普通株式の保有者であった場合に受け取る資格があったのと同じ金額と種類の証券、現金、または資産を受け取る権利があります。普通株式の保有者に支払われる対価が現金および/または有価証券のみで構成されている特定の基本取引の場合、事前積立ワラントは、そのような取引の完了直前に発効し、その完了を条件として発効するキャッシュレス行使に従って自動的に全額行使されたものとみなされます。2024年3月31日現在、事前に資金提供されたワラントはどれも行使されておらず、すべて未払いのままです。

2024年1月の公募増資

2024年1月16日、当社は (i) 総計の公募を完了しました。 3,802,025 $の公募価格での普通株式35.50 引受会社の購入オプションの全行使を含め、1株当たり 633,750 コモンズ株の追加株式、および（ii）購入する前払いの新株予約権 1,056,725 $の公募価格の普通株式35.4999 新株予約権の基礎となる普通株式の1株当たり。事前に積立された各ワラントの1株あたりの購入価格は、普通株式の1株あたりの募集価格からドルを引いたものです0.0001 各原株の1株当たりの行使価格。このオファリングから生み出された純収入の合計は約$でした161.6 会社が支払う引受割引、手数料、その他の提供費用を差し引いた後。

前払いされたワラントは、発行日以降、所有者の選択によりいつでも行使できますが、行使を制限する可能性のある受益所有権ブロッカーが適用されます。どの保有者も、その保有者とその関連会社が受益的に所有する普通株式の総数が超える原因となるような新株予約権の一部を行使することはできません。 4.99% (または 9.99%）、またはその保有者が受益的に所有する有価証券とその関連会社の議決権の合計を超える 4.99% (または 9.99%)。前払いワラントの保有者は、この割合を最大で増減できます 19.99% 少なくとも提供して 61 会社への数日前の通知。前払いされたワラントには有効期限がありません。前払いの新株予約権は、現物決済または純株式決済のいずれかで決済できます。特定の基本取引の発生後、事前積立新株予約権の保有者は、ワラントの行使時に、当該取引の直前に新株予約権に基づいて発行可能な普通株式の保有者であった場合に受け取る資格があったのと同じ金額と種類の証券、現金、または資産を受け取る権利があります。2024年3月31日現在、事前に資金提供されたワラントはどれも行使されておらず、すべて未払いのままです。

当社は、2023年6月と2024年1月の公募に関連する事前積立型ワラントは、どちらも法的に分離可能であり、公募で売却された普通株式とは別に行使できるため、独立した金融商品であると判断しました。そのため、当社は事前積立ワラントを評価して、それらがASC 480のガイダンスに従って負債分類を必要とする商品であるかどうかを判断しました。しかし、当社は、事前に積立されたワラントは、その特性上、ASC 480の範囲内の負債ではないと結論付けました。さらに、当社は、事前積立ワラントは、初期純投資がない、またはほとんど投資しないという基準を満たしていないため、ASC 815に基づくデリバティブの定義を満たしていないと判断しました。したがって、当社は、適切な取り扱いを決定するために、ASC第815-40号「企業の自己資本契約」のガイダンスを基準に事前積立ワラントを評価しました。当社は、前払新株予約権はどちらも自社株に連動しており、株式分類に関する他のすべての条件を満たしていると結論付けました。したがって、当社は事前積立ワラントを永久株式として分類しています。

将来の発行のために留保されている株式

優先株式

2024年3月31日および2023年12月31日現在、当社の授権資本金には以下が含まれます 10,000,000 未指定優先株の株式、$0.0001 額面金額です。

2024年のインダクションプラン

2024年1月、取締役会（「取締役会」）は、ナスダック株式市場LLCの上場規則の規則5635（c）（4）（「規則5635（c）（4）」）に従い、株主の承認なしに2024年の誘因計画（「誘因計画」）を採択しました。規則5635（c）（4）に従い、当社は、以前は従業員または非従業員の取締役ではなかった新入社員、または正真正銘の非雇用期間の後に再雇用される従業員にのみ賞を授与することができます。ただし、そのような表彰が当該従業員の雇用への重要な誘因である場合に限ります。2024年3月31日現在、誘導計画に基づいて発行が承認された普通株式の総数は 1,000,000 株式。

2020年のストックオプションとインセンティブプラン

2024年3月31日および2023年12月31日現在の、2020年のストックオプションおよびインセンティブプラン（「2020年プラン」）に基づいて発行が承認された普通株式の総数は 1,100,833% 株式と 661,240% それぞれ。

2017年の株式インセンティブプラン

2024年3月31日および2023年12月31日現在の、2017年の株式インセンティブ制度（「2017年制度」）に基づいて発行が承認された普通株式の総数は 395,850 株式。2017年プランに基づく新規オプション発行の承認は、2020年プランの発効をもって取り消され、2017年プランではそれ以上のアワードは付与されません。

2020年従業員株式購入計画

2024年3月31日および2023年12月31日現在の、2020年従業員株式購入制度（「2020 ESPP」）に基づいて発行が承認された普通株式の総数は 175,145 株式と 87,227 それぞれ。

制限付株式ユニット

2024年3月31日現在、権利が確定していない制限付株式ユニットに関連する未認識の報酬費用の合計は $7.8百万、これは加重平均期間にわたって認識されると予想されます 2.34 何年も。

ストックオプション

ストックオプションの評価

2024年3月31日現在、権利が確定していないストックオプションに関連する未認識の報酬費用の合計は $でした24.8百万、これは加重平均期間にわたって認識されると予想されます 1.88 何年も。

株式ベースの報酬

2023年6月および2024年1月の引受公募に関連して売却された事前積立新株予約権の行使時に発行可能な普通株式は、2024年3月31日に終了した3か月間の発行済普通株式の基本加重平均数の計算に含まれます。ASC 260-10-45-13のガイダンスに従い、基礎となる普通株式はほとんどまたはまったく対価なしで発行でき、ワラントに関連する権利確定条件や不測の事態もありません。したがって、発行日からの1株当たりの基本純損失を計算する目的で、事前積立新株予約権の基礎となる普通株式の総数は発行済みと見なされています。

2019年9月11日、当社はRogCon株式会社（「RogCon」）と協力・ライセンス契約（「ライセンス契約」）を締結しました。ライセンス契約に基づき、RogConは、SCN2A遺伝子の変異によって引き起こされるあらゆる形態のてんかんおよび/または神経発達障害の治療用製品の研究、開発、および商品化について、RogConの知的財産に基づいて独占的かつ世界規模のライセンスを当社に付与しました。ライセンス契約の条項に従い、会社は、関連する研究計画に基づいて割り当てられた研究開発活動を自社の費用と費用で実施します。さらに、当社は、会社の要請によりRogConが実施する研究開発活動に関連する費用をRogConに払い戻す責任があります。RogConの創設者の一人は、2020年6月に会社の法務顧問に就任しました。当社は、ライセンス契約に基づいて実施された活動で発生した自己負担費用を引き続きRogConに払い戻します。提示されたすべての期間に発生した費用は重要ではありませんでした。

2024年4月の資金調達

2024年4月2日、当社は (i) 総計の公募を完了しました。 3,849,558 $の公募価格での普通株式56.50 引受会社の購入オプションの全行使を含め、1株当たり 530,973 普通株式の追加と、(ii) 購入のための事前積立新株予約権 221,238 $の公募価格の普通株式56.4999 新株予約権の基礎となる普通株式の1株当たり。各事前積立ワラントの1株あたりの購入価格は、普通株式の1株あたりの募集価格からドルを引いたものです0.0001 各原株の1株当たりの行使価格。このオファリングから生み出された純収入の合計は約$でした215.8会社が支払う引受割引、手数料、その他の提供費用を差し引いた後。