カタログ表
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) | (税務署の雇用主 |
(
(登録者は主に事務室の住所を実行し、郵便番号と電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル | 取引記号 | 登録された各取引所の名称 |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内に(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間内に)1934年の証券取引法第13条または15(D)条に提出を要求したすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間)に、S−Tルール405(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大規模データベース加速ファイルマネージャ |
| ☐ |
| 加速ファイルマネージャ |
| ☐ |
☒ |
| 規模の小さい新聞報道会社 |
| |||
新興成長型会社 | ||||||
新興成長型企業である場合、登録者が、取引法第13(A)節に従って提供された任意の新しいまたは改正された財務会計基準を遵守するために、延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示す
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義される)
2024 年 5 月 8 日時点で、登録者は
カタログ表
カタログ表
ページ | ||
前向き陳述に関する特別説明 | 2 | |
第1部： | 財務情報 | |
第1項。 | 財務諸表(監査なし) | 4 |
簡明貸借対照表 | 4 | |
運営簡明報告書 | 5 | |
簡明報告書を全面的に失う | 6 | |
株主資本の簡潔な説明書 /(赤字) | 7 | |
現金フロー表の簡明表 | 9 | |
簡明財務諸表付記(未監査) | 10 | |
第二項です。 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | 29 |
第三項です。 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | 40 |
第四項です。 | 制御とプログラム | 41 |
第二部です。 | その他の情報 | |
第1項。 | 法律訴訟 | 42 |
第1 A項。 | リスク要因 | 42 |
第二項です。 | 株式有価証券の未登録売却及びその収益の使用 | 82 |
第三項です。 | 高級証券違約 | 82 |
第四項です。 | 炭鉱安全情報開示 | 82 |
五番目です。 | その他の情報 | 82 |
第六項です。 | 陳列品 | 83 |
サイン | 84 |
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前向き陳述に関する特別説明
本四半期のレポートはForm 10-Qです 1995年の個人証券訴訟改革法の安全港条項に基づいて制定された連邦証券法が指す私たちおよび私たちの業界に関連する重大なリスクおよび不確定要因に関する前向きな声明が含まれている可能性がある。本Form 10-Q四半期報告に含まれる歴史的事実に関する陳述を除いて、他のすべての陳述は、私たちの戦略、将来の財務状況、将来の運営、予想コスト、見通し、計画、管理目標、および予想される市場成長に関する陳述を含み、すべて前向きな陳述である。場合によっては、“目標”、“予想”、“仮定”、“信じ”、“考慮”、“継続”、“可能”、“設計”、“満了”、“推定”、“予想”、“予測”、“目標”、“意図”、“可能”、“目標”、“機会”、“計画”、“予測”、“計画”、“予測”などの用語によって、前向き陳述を識別することができる。“プロジェクト”、“位置特定”、“潜在的”、“求めるべき”、“目標”、“会議する”、“会する”および他の同様の表現は、未来のイベントおよび未来の傾向の予測または指示、またはこれらの用語または他の同様の用語の否定である。
私たちのこれらの展望的な陳述は主に私たちの現在の未来の事件と財務傾向の予想と予測に基づいており、私たちはこれらの事件と財務傾向が私たちの財務状況、経営結果、業務戦略、財務需要に影響を与える可能性があると考えている。これらの展望的陳述は、本四半期報告10-Q表の“リスク要因”と題する節で述べたリスクを含む、多くの既知および未知のリスク、不確定要素および仮説の影響を受ける
| ● | 私たちは候補商品の開発、マーケティング、商業化を計画しています |
| ● | 著者らの現在と未来の臨床前研究と臨床試験及び著者らの研究と開発計画の開始、時間、進展と結果 |
| ● | 私たちの候補品のために迅速な規制方法を利用することができます |
| ● | 費用、将来の収入、資本需要、チーム、成長、追加融資需要の推定 |
| ● | 私たちは合理的な条項でもっと多くの候補製品を獲得し、候補製品を進出させ、臨床研究を成功させることができる |
| ● | 私たちは協力関係を維持したり、追加資金を得る能力を維持したりする |
| ● | 私たちは現在と未来の候補製品の規制承認の能力とタイミングを得る |
| ● | 承認されれば候補製品の予想指標は |
| ● | 私たちはこのような候補製品の潜在的な市場規模と市場受容率と程度に対する期待を持っている |
| ● | 私たちは運営資金の需要に資金を提供する能力と資本資源の充足性を期待しています |
| ● | 私たちの業務と製品候補者のために私たちの業務モデルと戦略計画を実施します |
| ● | 私たちの知的財産権の状況と特許権の期限 |
| ● | 私たちの知的財産権や他の固有の権利に関する開発や論争； |
| ● | 私たちは政府と第三者支払者の保証範囲と精算への期待を持っている |
| ● | 私たちがサービスする市場で競争する能力は |
| ● | 政府の法律法規の影響とその責任 |
| ● | 私たちの競争相手や業界の発展と |
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カタログ表
| ● | 私たちの財政的業績に影響を及ぼす可能性のある他の要素。 |
上記のリスクリストは詳細ではない。この四半期の報告書のForm 10-Qの他の部分には、当社の業務および財務業績を損なう可能性のある他の要因が含まれている可能性があります。しかも、私たちの運営環境は競争が激しく、変化が迅速だ。新しいリスク要素は時々出現し、私たちの管理層はすべてのリスク要素を予測することができず、すべての要素が私たちの業務に与える影響を評価することができず、あるいは任意の要素あるいは要素の組み合わせは実際の結果が任意の前向き陳述に含まれたり暗示されたりする結果と大きく異なる程度を招く可能性がある。
これらの展望性陳述に重大な不確定性が存在することを考慮して、あなたは未来の事件の予測として展望性陳述に依存してはならない。本四半期報告の10-Q表に含まれる各前向き陳述は合理的な基礎があると考えているが、展望性陳述に反映された未来の結果、活動レベル、業績または事件および状況が実現または根本的に発生しないことを保証することはできない。あなたは“リスク要素”と“経営層の財務状況と経営結果に対する討論と分析”の節を参考にして、私たちの実際の結果は私たちの前向きな陳述の中で明示的あるいは暗示的な結果とは大きく異なる重要な要素を招く可能性があることを理解すべきである。しかも、もし私たちの展望的な陳述が不正確であることが証明されたら、この不正確さは実質的である可能性がある。法的要求がない限り、私たちは新しい情報、未来の事件、または他の理由でも、いかなる前向きな陳述も公開更新する義務はない
文意が別に指摘されている以外、本四半期報告では“応用”、“治療応用”、“会社”、“私たち”、“登録者”などの用語及び類似の参考資料はすべて治療会社を指す。
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第1部-財務情報
項目1.財務諸表
応用治療会社です。
簡明貸借対照表
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
時点で | 時点で | |||||
三月三十一日 | 十二月三十一日 | |||||
2024 | 2023 | |||||
資産 |
|
| ||||
流動資産： |
|
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|
| ||
現金と現金等価物 | $ | | $ | | ||
保証金 · 賃貸借地改善 | | | ||||
前払い費用と他の流動資産 |
| |
| | ||
流動資産総額 |
| |
| | ||
経営的リース使用権資産 | | | ||||
総資産 | $ | | $ | | ||
負債及び株主資本 / （ 赤字 ） |
|
|
| |||
流動負債： |
|
|
| |||
賃貸負債の当期部分を経営する | $ | | $ | | ||
売掛金 | | | ||||
費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
| |
| | ||
株式証負債 | | | ||||
流動負債総額 |
| |
| | ||
非現行負債 ： | ||||||
賃貸負債の非流動部分を経営する | | | ||||
臨床滞在--長期部分 | — | | ||||
非流動負債総額 | | | ||||
総負債 |
| |
| | ||
株主資本 / （ 赤字 ） ： |
|
|
|
| ||
普通株、$ | | | ||||
優先株、額面$ | ||||||
追加実収資本 |
| |
| | ||
赤字を累計する |
| ( |
| ( | ||
総株主資本 / （ 赤字 ） |
| |
| ( | ||
負債総額及び株主資本 / （ 赤字 ） | $ | | $ | | ||
集約財務諸表の注記は、これらの財務諸表の不可欠な部分です。
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カタログ表
応用治療会社です。
運営簡明報告書
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
3か月まで | |||||||
| 三月三十一日 | ||||||
|
| 2024 |
| 2023 | |||
収入： | |||||||
許可証収入 | $ | — | $ | | |||
研究開発サービス収入 | | — | |||||
総収入 |
| |
| | |||
コストと支出： | |||||||
研究開発 | | | |||||
一般と行政 | | | |||||
総コストと費用 |
| | | ||||
運営損失 |
| ( | ( | ||||
その他 （ 費用 ） 収入、純 ： |
|
| |||||
利子収入 |
| | | ||||
株式証負債の公正価値変動を認める |
| ( | | ||||
その他の費用 |
| ( | | ||||
その他の収入合計，純額 |
| ( | | ||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | |||
普通株主1株当たり純損失−基本損失と希薄損失− | $ | ( | $ | ( | |||
加重平均発行済み普通株式-基本と希釈後の普通株式 |
| |
| | |||
集約財務諸表の注記は、これらの財務諸表の不可欠な部分です。
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カタログ表
アプライドセラピューティクス株式会社
簡明報告書を全面的に失う
(単位：千)
(未監査)
3か月まで | ||||||
三月三十一日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
その他総合損失、税引き後純額 |
|
| ||||
有価証券は赤字を実現していない |
| — |
| ( | ||
その他総合損失、税引き後純額 |
| — |
| ( | ||
総合損失，税引き後純額 | $ | ( | $ | ( | ||
集約財務諸表の注記は、これらの財務諸表の不可欠な部分です。
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カタログ表
アプライドセラピューティクス株式会社
株主持分 （ 赤字 ） 精算計算書
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
| 普通株 |
|
|
| ||||||||||||||
| $ |
| その他の内容 |
| その他を累計する | 合計する | ||||||||||||
| 額面.額面 | 支払い済み | 積算 | 全面的に | 株主の | |||||||||||||
| 株 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字.赤字 |
| 収入(損) | 権益 | ||||||||
バランス、 2023 年 1 月 1 日 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | $ | | |||||||
株式インセンティブ制度に基づく普通株式の発行について | | — | — | — | — | — | ||||||||||||
株に基づく報酬費用 | — | — | | — | — | | ||||||||||||
純損失 | — | — | — | ( | — | ( | ||||||||||||
その他全面収益(赤字) | — | — | — | — | ( | ( | ||||||||||||
バランス、 2023 年 3 月 31 日 | | | | ( | — | ( | ||||||||||||
7
カタログ表
アプライドセラピューティクス株式会社
株主計算書 （ 赤字 ） / 持分
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
| 普通株 |
|
|
| |||||||||||
| $ |
| その他の内容 |
| 合計する | ||||||||||
| 額面.額面 | 支払い済み | 積算 | 株主の | |||||||||||
| 株 |
| 金額 |
| 資本 |
| 赤字.赤字 |
| （ 赤字 ） / 持分 | ||||||
バランス、 2024 年 1 月 1 日 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||||
普通株式およびプリファンド · ワラントの発行 （ 発行コストを差し引いた ） | | | | — | | ||||||||||
一般権証の行使 | | | | — | | ||||||||||
あらかじめ割り当てられた引受権証を行使する | | — | — | — | — | ||||||||||
株式オプションの行使 | | — | | — | | ||||||||||
株式インセンティブ制度に基づく普通株式の発行について | | — | — | — | — | ||||||||||
株に基づく報酬費用 | — | — | | — | | ||||||||||
純損失 | — | — | — | ( | ( | ||||||||||
バランス、 2024 年 3 月 31 日 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
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カタログ表
応用治療会社です。
現金フロー表の簡明表
(単位：千)
(未監査)
3か月まで | ||||||
三月三十一日 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
経営活動： |
|
| ||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
| |||||
株に基づく報酬費用 |
| | | |||
保険料の償却 | | | ||||
経営的リース使用権資産の償却 | | | ||||
賃貸土地改良の償却 | | — | ||||
オペレーティング · リース負債の変更 | ( | ( | ||||
株式証負債の公正価値変動を認める | | ( | ||||
経営性資産と負債変動状況： |
| |||||
前払い費用 |
| ( | ( | |||
売掛金 |
| | | |||
費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
| ( | ( | |||
その他負債 | ( | | ||||
経営活動のための現金純額 |
| ( |
| ( | ||
投資活動： | ||||||
証券を売却して得られる金を売却する | — | | ||||
証券の満期日収益に供することができる | — | | ||||
投資活動が提供する現金純額 | — | | ||||
融資活動： |
|
|
|
| ||
普通株の発行と事前出資株式証の収益は，発行コストを差し引く | | — | ||||
短期借入金を返済する | ( | ( | ||||
一般権証の行使 |
| | — | |||
株式オプションの行使 | | — | ||||
融資活動提供の現金純額 |
| |
| ( | ||
現金および現金等価物の純増加 |
| | | |||
期初現金及び現金等価物 |
| | | |||
期末現金および現金等価物 | $ | | $ | | ||
キャッシュフロー情報の追加開示： |
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| ||
費用のうち提供コストを計算すべきだ | $ | | $ | — | ||
売掛金中の見積コスト | $ | | — | |||
引受権証を行使するために株式証明書負債を権益に転換する | $ | | $ | — | ||
有価証券は赤字を実現していない | $ | — | $ | ( | ||
簡明な財務諸表付記はこれらの報告書の不可分の一部である。
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カタログ表
応用治療会社です。
簡明財務諸表付記(未監査)
1.重大な会計政策の組織とまとめ
運営と業務
応用治療会社(“当社”)は臨床段階の生物製薬会社であり，高度に満たされていない医療需要の適応に対して，検証された分子標的に対抗するための一連の新たな候補製品を開発している。特に，同社の現在の目標は，ガラクトース症，ソルビトール脱水素酵素(“SORD”)欠乏症や糖尿病心筋症を含む糖尿病合併症のまれな代謝性疾患の治療である。同社は2016年1月20日にデラウェア州に登録設立され、本部はニューヨークにある。
添付されていない監査されていない簡明財務諸表は、会社がアメリカ公認会計原則(“アメリカ公認会計原則”)及びアメリカ証券取引委員会(“アメリカ証券取引委員会”)中期財務諸表の規則と規定に従って作成した。米国公認会計原則に従って作成された財務諸表に通常含まれるいくつかの情報と脚注開示は、このような規則と規定に基づいて簡素化または省略されている。この等簡明財務諸表は、2024年3月6日に米国証券取引委員会に提出された年報(以下、“年報”という。)を含む当社の2023年12月31日までの年度の監査財務諸表とその付記とともに読まなければならない。
審査されていない簡明財務諸表は、審査財務諸表の同じ基準で作成されている。経営陣は、添付されていない監査簡明財務諸表には、公正列報会社の2024年3月31日までの財務状況、2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間の経営業績、および2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間のキャッシュフローに必要なすべての調整が含まれているとしている。このような調整は正常で繰り返し出現する。2024年3月31日までの3カ月間の運営結果は、2024年12月31日までの1年間に予想される運営結果を示すとは限らない。前期の財務諸表に対していくつかの再分類を行い、今期の列報方式に符合する。
流動資金と持続経営
ASCトピック205−40では、財務諸表の列報−継続経営−また、経営陣は、各報告期間内にいくつかの条件やイベントが存在するか否かを評価する必要があり、全体的に見ると、これらの条件やイベントは、財務諸表発行日後1年以内に経営を継続する能力に大きな疑いを抱かせる。2024年3月31日現在，会社の2024年3月の私募，Leerink ATMプロトコルと引受権証による融資により純収益が発生している$
添付財務諸表に示すように、同社は純損失#ドルを発生している
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カタログ表
その運営コストを支払い、債務と株式融資に依存してその運営に資金を提供する。同社は現在、既存の現金と現金等価物を#ドルと予想している
リスクと不確実性
同社は生物技術業界会社によく見られるリスクに直面しており、臨床前研究と臨床試験失敗のリスクに限定されないが、それが確定と開発可能な任意の候補製品はマーケティング許可を得る必要があり、その候補製品の商業化に成功し、市場認可を得る必要があり、肝心な者への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守、競争相手の技術革新の開発及び第三者メーカーへの依存を含む。
予算の使用
米国公認会計原則に基づいて財務諸表を作成することは、報告の資産及び負債額、又は有資産及び負債の開示及び財務諸表日における会社の持続的な経営能力及び報告期間内に報告された収入及び費用に影響を与えるために、管理層に推定及び仮定を要求する。財務諸表を作成する際に、管理層は、前払いおよび計上費用、株式証負債推定値、ライセンス収入、研究および開発サービス収入、株式ベースの報酬支出、繰延税金項目資産の現金化の可能性、および存在する条件および事件の評価を使用しており、これらの条件および事件は、企業の持続的な経営企業としての能力に大きな疑いを抱かせる。 実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
重大会計政策
簡明財務諸表作成に用いる重要会計政策と推定は，当社の2023年12月31日現在および同年度までの監査財務諸表とその付記に記載されており，これらの付記は年次報告に含まれている。2024年3月31日までの3カ月間、会社の重大な会計政策に大きな変化はなかった
最近の会計公告
財務会計基準委員会または他の権威基準組織が最近発表した今後の発効日を有するいかなる声明も適用されないか、企業の財務諸表に大きな影響を与えないと予想される。
2.ライセンス契約
コロンビア大学
二零一六年十月、当社はコロンビア大学(“コロンビア大学”)受託者とライセンス契約(“二零一六年コロンビア協定”)を締結し、いくつかの特許について特許料を徴収できる独占再許可許可を取得した。会社は2016年のコロンビア協定締結の代償としてコロンビア大学に発行しました
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カタログ表
コロンビア協定はコロンビア大学にこのような第三者が受け取った一部の転授許可純収入を支払うことを要求されました。その割合は
2016年コロンビア協定は、会社がすべての国/地域のすべての特許権使用料支払い義務の満了時に終了します。便宜上、会社は次の場合に2016年コロンビア協定を終了することができます
2019年1月、会社はコロンビア大学と2つ目のライセンス契約(“2019年コロンビア協定”)を締結した。2019年のコロンビア協定によると、コロンビア大学は、ある特許が独占的であり、ある独自技術については不独占であり、いずれの場合もPI 3 K阻害剤製品を開発、製造、商業化することができる再許可可能な印税許可を同社に付与した。ライセンス付与は世界的に行われている。2019年コロンビア協定によると、会社は、許可地域で商業販売のための許可製品を商業的に合理的な努力で研究、発見、開発、マーケティングし、指定された期間内に指定された開発と資金マイルストーンを実現するために、いくつかの義務を遵守する義務がある。コロンビア大学は、許可技術を用いて非臨床学術研究を行う権利を保持し、第三者が許可技術を使用して非臨床学術研究を行う権利を付与する；前提は、このような研究は商業実体または営利実体から資金を提供するのではなく、権利付与商業または営利実体にもつながらないことである。2019年にコロンビア協定を締結した対価格として、会社は象徴的にコロンビア大学に前払いした。同社はコロンビア大学にさらに総額$を支払うことを要求される
2022年7月，法規制変化がPI 3 K系阻害剤の開発に影響し，早期臨床前PI 3 K計画を中止することを決定した後，会社はコロンビアと合意を締結し，2022年7月25日から2019年コロンビア協定を終了した(“2022年コロンビア終了合意”)。2022年コロンビア協定終了条項によると、会社は、臨床前PI 3 K阻害剤AT−104に関するいくつかの規制文書をコロンビアに譲渡し、会社が2019年コロンビア合意期間内に開発したAT−104に関連する特定のノウハウ、技術情報、およびデータに基づいてコロンビアの非独占ライセンスを付与する(任意の未来のコロンビア許可者を再許可する権利がある).
2019年3月、2016年コロンビア協定について、当社はコロンビア大学と研究サービス協定(“2019年コロンビア研究協定”)を締結し、ガラクトース症動物モデルの脳組織構造と機能変化、及び2016年コロンビア協定の一部として、その知的財産権が当社のある化合物に許可されている任意のこのような構造と機能変化への影響を分析することを目的とした。2019年コロンビア研究協定の期限は
2019年10月3日，2019年コロンビア協定について，会社はコロンビア大学と研究サービス協定(PI 3 Kコロンビア研究協定)を締結し，2016年コロンビア協定，2019年コロンビア協定，2019年コロンビア研究協定と共同で研究サービス協定を締結し，リンパ系悪性腫瘍治療のためのPI 3 K阻害剤の分析を目的とした。PI 3 Kコロンビア研究プロトコルの期限は
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カタログ表
当社は2024年3月31日および2023年3月31日までの3ヶ月以内に記録した
2024年3月31日現在、同社は
マイアミ大学
2020マイアミライセンス契約
2020年10月28日、会社はマイアミ大学と許可協定(“2020マイアミ許可協定”)を締結し、マイアミ大学(UM)、ロチェスター大学(UR)、ロンドン大学学院(UCL)が共同で所有するいくつかの技術に関連している。UMはURとUCLの独占エージェントを獲得し，それぞれこの技術を持つ権利を許可した.2020年マイアミライセンス協定によれば、UMは、自身およびURおよびUCLを代表して、特定の特許出願および可能な特許に対して独占的であり、特定の独自技術に対して排他的であり、それぞれの場合、特定の遺伝性神経障害の治療および/または検出のための製品、特にソルビトール脱水素酵素(SORD)遺伝子変異によって引き起こされる製品を治療、開発、製造、製造、使用、販売および輸入する再許可可能な印税許可を会社に付与する。ライセンス付与は世界的に行われている。2020年マイアミライセンス協定によると、当社は許可地域で商業的に合理的な開発、製造、マーケティング、販売許可製品の使用に合理的に努力し、所定の時間帯に指定された開発マイルストーンを達成するために何らかの義務を遵守する義務がある。UM自身、UR、およびUCLは、研究の賛助および商業実体との協力を含む、許可された特許権および許可の技術を、その内部非商業的教育、研究および臨床患者看護目的に使用する権利を保持する
2020年マイアミライセンス契約の条項によると、同社はUMに返却できない許可料#ドルを事前に支払う義務があります
2020マイアミライセンス契約は、発行されたすべての特許および出願された特許出願の満了後に終了するか、または
同社は$を記録した
2024年3月31日現在、同社は
13
カタログ表
2020マイアミオプション協定
2020年10月28日，当社はマイアミ大学とオプション協定(“2020マイアミオプション協定”)を締結し，UMが行う可能性のあるSORD神経障害に関するいくつかの研究活動や技術に触れた。2020マイアミオプション協定によれば、UMがこのような研究活動を行う場合、UMは、研究成果を訪問して使用するためのいくつかのオプションを付与し、指定された期間内にUMに特定のお金を支払うときに、任意の関連特許権の許可を得る義務がある。会社がオプション権を獲得することを選択した場合、会社はUMに低い6桁から7桁の低い金額を支払うことを要求され、これは会社が獲得した権利に依存し、UMが指定された期間内にいくつかの研究活動を行い、会社がその研究結果の使用権を獲得することを選択した場合、会社は6桁から7桁の中央値で特定の記念碑的な支払いを支払う義務がある。
2020マイアミスポンサー研究協定
2020年12月14日、当社はマイアミ大学と研究協定(“2020マイアミ研究協定”)を締結し、この合意に基づき、マイアミ大学はSORD神経障害に関する研究を行い、本研究の最終報告を当社に提出する。研究合意の期限は2020年12月14日から2021年12月30日までであり，2022年8月31日まで延長し，研究を完了した。2020年マイアミ研究協定の総合的な考慮事項は$
会社は2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間に記録した
2024年3月31日までに
ベッハ·ドール法案
会社が許可するいくつかの知的財産権は、上記の合意で許可されたいくつかの権利を含み、米国政府資金を使用することによって生成される可能性がある。したがって、1980年の“ベハ·ドール法案”または“ベハ·ドール法案”によると、米国政府は、会社の現在または未来の候補製品に具現化された知的財産権に対して、任意の特許下での政府の非排他性、世界的範囲内の自由運営許可証の付与、免除なしに米国での大量の製品製造を要求することを含むいくつかの権利を有する可能性がある。会社の現在または未来のどの知的財産権も米国政府資金の使用によって生成されているにもかかわらず、ベハ-ドール法案の条項も同様に適用される可能性がある。
14
カタログ表
3.公正価値計測
次の表は、会社が2023年12月31日現在と2023年12月31日現在の年度監査財務諸表及びその付記に記載されている重要会計政策に記載されている公正価値等級に基づいて、公正価値の恒常性に基づいて計量された2024年3月31日までの会社の金融資産及び負債をまとめたものであり、これらの財務諸表は年次報告書に含まれている
2024 年 3 月 31 日時点 | ||||||||||||
(単位：千) | レベル1 | レベル2 | レベル3 | 合計する | ||||||||
現金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
貨幣市場基金 | | — | — | | ||||||||
現金と現金等価物の合計 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
公正な価値に応じて恒常的に計量された金融資産総額 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
ワラント負債 — コモンワラント | — | — | | | ||||||||
公正な価値に応じて恒常的に計量された金融負債総額 | $ | — | $ | — | $ | | $ | | ||||
以下の表は、 2023 年 12 月 31 日現在、当社の金融資産および負債を、定期的な公正価値で計測しています。
2023年12月31日まで | ||||||||||||
(単位：千) | レベル1 | レベル2 | レベル3 | 合計する | ||||||||
現金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
貨幣市場基金 | | — | — | | ||||||||
現金と現金等価物の合計 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
公正な価値に応じて恒常的に計量された金融資産総額 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
ワラント負債 — コモンワラント | — | — | | | ||||||||
公正な価値に応じて恒常的に計量された金融負債総額 | $ | — | $ | — | $ | | $ | | ||||
2022年6月27日、当社が発表
一般権証負債は開始時に公正価値で計量し、その後経常性に基づいて公正価値で計量し、公正価値変動は会社経営報告書内の他の収入(費用)で確認する。
同社はブラック·スコアーズオプション定価モデルを用いて一般権証と事前計画資本権証の公正価値を推定し、このモデルはいくつかの観察不可能な投入を利用しているため、第三級公正価値計量と考えられている。ブラック·スコアーズの価格設定モデルで使用されるいくつかの投入は、会社の制御以外の潜在的な制御権の変化を含む、会社がコントロールできない要素によって変動する可能性がある。公正価値を計算する際に使用する1つ以上の投入の重大な変化は会社の株式証明負債の公正価値の重大な変化を招く可能性があり、これは重大な非現金収益或いは損失を会社の簡明経営報告書に報告する可能性もある。
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カタログ表
一般権証は、2024年3月31日と2023年12月31日までの一連の仮説を含むブラック·スコアーズオプション定価モデルを用いて再計量された
三月三十一日 |
| 十二月三十一日 | ||||
2024 | 2023 | |||||
所期期間(3年) |
| | | |||
波動率 |
| % | % | |||
無リスク金利 |
| % | % | |||
配当率 | | % | | % | ||
会社は、Black-Scholesオプション定価モデルにおいて、会社の制御権変更の可能性を考慮した確率重み付け手法を2024年3月31日と2023年12月31日までに使用している
以下の表は、レベル 3 のインプットを用いて適正価額を決定した当社のワラント負債の適正価額の累計のロールフォワードを示しています （ 千単位 ） 。
| |||
| 株式証負債 | ||
2024 年 1 月 1 日現在の残高 | $ | | |
引受権証を行使した | ( | ||
価値変動を公平に承諾する |
| | |
2024 年 3 月 31 日現在の残高 | $ | | |
経営陣が令状負債を評価するために利用するインプットは非常に主観的です。ワラント負債の適正価額の計算に使用された仮定は、当社の最善の見積もりですが、これらの見積もりには固有の不確実性および経営判断の適用が含まれます。その結果、要因が変化し、当社が異なる仮定を使用した場合、将来的にコモンワラントのワラント債務の公正価値が大きく異なる可能性があります。
4.前払い費用およびその他の経常資産
前払い料金と他の流動資産は、
| 三月三十一日 |
| 十二月三十一日 | |||
(単位：千) | 2024 | 2023 | ||||
前払い研究開発費 | $ | | $ | | ||
保険料の資産 | | | ||||
プリペイド商業および患者アドボカシー | | | ||||
研究開発税額控除債権 |
| |
| | ||
その他の前払い費用 · 経常資産 | | | ||||
前払い費用及びその他の経常資産の総額 | $ | | $ | | ||
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カタログ表
5.課税費用およびその他の流動負債
計算すべき費用と他の流動負債には：
| 三月三十一日 |
| 十二月三十一日 | |||
(単位：千) | 2024 | 2023 | ||||
臨床前費用と臨床費用を計算しなければならない | $ | | $ | | ||
短期保険融資券 | — | | ||||
収入を繰り越す | | | ||||
専門費用を計算する |
| |
| | ||
報酬と福祉に計上すべきである |
| |
| | ||
商業費用を計算する | | | ||||
特許費用を計算しなければならない |
| |
| | ||
他にも |
| |
| | ||
費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない | $ | | $ | | ||
6.株式報酬
持分激励計画
2019年5月、会社取締役会(“取締役会”)は、その後、株主の承認を得て2019年5月13日に発効する2019年株式インセンティブ計画(“2019年計画”)を採択した。したがって、当社が改訂した2016年株式インセンティブ計画(“2016計画”)には追加奨励は付与されませんが、2016計画に基づいて付与されたすべての買い戻し、没収、満期、または解約された未償還株式奨励は、その条項に基づいて2019年計画の下で付与することができます。2016年計画では、この計画に基づいて付与された未償還持分奨励金の管理を継続する。
2019年には、従業員に奨励的株式オプションを発行し、会社従業員、高級管理者と取締役、非従業員、コンサルタント、関連会社に非法定株式オプション、株式付加権、制限株式奨励、制限株式単位奨励、業績株奨励、業績現金奨励、その他の形態の株式奨励を付与する計画である。2019年計画の条項によると、株式オプションは、付与当日の会社普通株公平時価を下回る発行価格で付与されてはならない。2019年は会社の取締役会報酬委員会が管理する予定です。
最初に、2019年計画の規定に基づいて調整した後、2019年計画により発行可能な会社普通株の最高数は
2024 年 3 月 31 日現在、
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カタログ表
株に基づく報酬費用
従業員、取締役および非従業員の株式報酬費用の総額 ：
3か月まで | ||||||
三月三十一日 | ||||||
(単位：千) |
| 2024 |
| 2023 | ||
研究開発 | $ | | $ | | ||
一般と行政 |
| |
| | ||
株式に基づく報酬総支出 | $ | | $ | | ||
株式オプション活動
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間、当社は
2024 年 3 月 31 日時点のストックオプション残高の概要は以下のとおりです。
|
|
| 加重平均 |
| ||||||
|
| 重み付けの- |
| 残り |
| 骨材 | ||||
オプション |
| 平均値 |
| 契約書 |
| 固有の | ||||
(単位は千、共有データは除く) | 卓越した | 価格を行使する |
| 期限(年単位) | 価値がある | |||||
2023年12月31日現在債務未返済 |
| | $ | | $ | | ||||
付与したオプション |
| — | — | |||||||
行使のオプション |
| ( | | |||||||
没収される |
| — | — | |||||||
期限が切れる |
| — | — | |||||||
2024 年 3 月 31 日 時点 の 残 高 |
| | $ | | $ | | ||||
2024 年 3 月 31 日行使可能 |
| | $ | | $ | | ||||
2024 年 3 月 31 日現在非投資 |
| | $ | | $ | | ||||
本質価値の総額は、すべての発行済および行使可能なストックオプションの行使価格と、 2024 年 3 月 31 日時点における当社普通株式の公正価値との差額として計算されます。2024 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間に行使されたストックオプションの本質的価値は $でした。
制限株式単位活動
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間において、当社は
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カタログ表
2024 年 3 月 31 日時点の発行済制限付き株式の概要は以下のとおりです。
|
| 加重平均 | |||
| 授与日 | ||||
(単位は千、共有データは除く) | 株 |
| 公正価値 | ||
2023年12月31日現在債務未返済 |
| | $ | | |
賞をもらう |
| | | ||
釈放されました |
| ( | | ||
没収される |
| — | — | ||
2024 年 3 月 31 日 時点 の 残 高 |
| | $ | | |
2024 年 3 月 31 日現在非投資 |
| | $ | | |
加重平均残存認識期間 （ 年 ） | |||||
2019年従業員株購入計画
2019年5月、会社取締役会とその株主は2019年従業員株購入計画(ESPP)を承認し、2019年5月13日から発効した。ESPPは、改正された1986年の米国国税法第423節で指摘された“従業員株式購入計画”に適合することを目的としている。特別引出権計画によると、最初に予約して発行する普通株式数は
7.株主権益
2024年3月31日と2023年12月31日まで、会社の法定株式には
普通株
2022年6月提供
2022年6月27日、当社は2022年6月の公開発行を完了し、公開発行を引き受けた
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カタログ表
証券、現金又はその他の財産は、保有者が当該取引の直前に事前資金権証及び/又は一般権証を行使した場合、彼らは受領するであろう。事前融資権証及び一般権証の所有者は、いかなる投票権又は当社株主が享受する権利を有する任意の他の権利又は特権を有していない
2023年4月私募
2023年4月26日、当社は販売を完了しました
Leerink ATMプロトコル
当社は2023年8月11日にLeerink Partners LLCと契約(“Leerink ATMプロトコル”)を締結し、この合意により、当社は常に総発行価格を最高$まで発売することができる
2024年3月31日までに、会社は累計販売しています
ベンロク権証取引所
当社は2023年10月12日にVenRock Healthcare Capital Partnersの連属エンティティ(“交換株主”)と交換プロトコル(“交換プロトコル”)を締結することにより，当社と共同で交換する
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カタログ表
2024年3月私募
2024年3月1日、当社は販売を完了しました
事前資金調達権証は発行日から行使でき、満期日はありません。彼らの権利価格は一ドルです
8.手令
A系列優先株発行の権証
2017年1月26日、Aシリーズ優先株発売発行について、当社は株式分類承認株式証を発行して引受します
発行された権証の公正価値はBlack-Scholesオプション定価モデルを用いて推定され、2017年の権証について以下の仮定をした。
契約期間(年単位) |
| |
|
波動率 |
| | % |
無リスク金利 |
| | % |
配当率 |
| | % |
2018年発行の債券発行に伴う引受権証
2018年1月18日、当社は配給代理契約を締結し、これにより、当社は2018年2月5日に発行された転換可能な本チケットに関する普通株式承認株式証(“2018年手形”)を発行する責任がある。2018年の株式承認証を発行した債務は公正価値で負債(付記3参照)と記録され、最初は#ドルであった
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カタログ表
B系列優先株の引受権証を発行する
2018年11月及び12月に、Bシリーズ優先株の売却及び発行について、当社は持分分類承認持分証の発行を義務付けております
2018年の権利証の公正価値は、Black-Scholesオプション定価モデルを使用して以下の仮定の下で推定される：
契約期間(年単位) |
| |
|
波動率 |
| | % |
無リスク金利 |
| | % |
配当率 |
| | % |
2019年2月、Bシリーズ優先株の売却·発行に関連して、会社は株式承認証を発行して購入する義務がある
2019 年ワラントの公正価値は、以下の仮定を用いてブラック · ショールズオプション価格モデルを用いて推定されました。
契約期間(年単位) |
| |
|
波動率 |
| | % |
無リスク金利 |
| | % |
配当率 |
| | % |
経営陣が令状を評価するために利用するインプットは非常に主観的です。ワラントの公正価値の計算に使用された仮定は、当社の最善の見積もりですが、これらの見積もりには固有の不確実性および経営判断の適用が含まれます。その結果、要因が変化し、当社が異なる仮定を使用した場合、将来、ワラントの公正価値が大きく異なる可能性があります。
2022 年 6 月のオファリングで発行されたワラント
当社は、 2022 年 6 月 27 日に、 6 月の募集に伴う普通株式の売却及び発行に関連して、
プリファンド · ワラントおよびコモン · ワラントは直ちに行使可能であり、失効します。
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カタログ表
所有者(およびその付属会社)は、保有以上の利益を得ることになる
当社はある場合に買収された場合、当社は現金で事前融資承認株式証を決済することを要求される可能性があるため、2022年6月の事前融資承認株式証は最初に公正価値で負債に計上される。2022年12月、会社は事前融資権証を修正し、場合によっては現金決済が可能な潜在的な要求をキャンセルした。2023年12月31日から、前払い援助権証はその改訂日までの公正価値で入金されて権益となる。
2024年3月31日現在、権利証所持者はすでに行使された
2024 年 3 月 31 日現在、当社は
普通株式証はASC 815-40項下の負債とされているが、これらの株式承認証が規定する決済準備金はASC 815-40項の指数付け指導の要求を満たしていないためである。これらの株式証負債は開始時に公正価値によって計量し、そして経常的な基礎に従って計量し、公正価値変動を経営報告書に示した
2024年3月31日現在、権利証所持者はすでに行使された
2024 年 3 月 31 日現在、当社は
一般権証は、2024年3月31日と2023年12月31日までの一連の仮説を含むブラック·スコアーズオプション定価モデルを用いて再計量された
三月三十一日 |
| 十二月三十一日 | ||||
2024 | 2023 | |||||
所期期間(3年) |
| | | |||
波動率 |
| % | % | |||
無リスク金利 |
| % | % | |||
配当率 | | % | | % | ||
2023 年 4 月の非公開配当で発行されたワラント
2023 年 4 月 23 日、当社は、 2023 年 4 月のプライベート · プレイスメントにおける普通株式の売却及び発行に関連して、
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カタログ表
事前資金調達権証は発行日から行使でき、満期日はありません。彼らの権利価格は一ドルです
2024年3月31日現在、権利証所持者はすでに行使された
2024 年 3 月 31 日現在、当社は
2024年3月私募発行の引受権証
2024年3月1日、普通株の売却·発行について2024年3月の私募の一部として当社が発行しました
事前資金調達権証は発行日から行使でき、満期日はありません。彼らの権利価格は一ドルです
2024 年 3 月 31 日現在、当社は
2024年3月31日まで、会社がまだ発行していない事前資金承認株式証と普通株式承認証の概要は以下の通りである
| 持分分類 | 責任分類 | 合計する | ||||||
株式承認証 |
| 株式承認証 |
| 株式承認証 | |||||
2024 年 1 月 1 日現在の残高 | | | | ||||||
令状の発行 · 発行 |
| |
| — |
| | |||
引受権証を行使した |
| ( |
| ( |
| ( | |||
普通株式をプリファンド · ワラントと交換 |
| — |
| — |
| — | |||
2024年3月31日現在の未返済債務 | | | | ||||||
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カタログ表
9.賃貸証書
以下の表は、 2024 年 3 月 31 日および 2023 年 3 ヶ月間のリース関連費用の概要です。
3か月まで | ||||||||
(単位：千) | 三月三十一日 | |||||||
レンタル料 | 運営説明書位置 | 2024 | 2023 | |||||
リースコストを経営する | 一般と行政 | $ | | $ | | |||
総賃貸コスト | $ | | $ | | ||||
当社の営業リースの平均リース期間および割引率は以下の通りです。
3か月まで | ||||||
三月三十一日 |
| 三月三十一日 | ||||
その他の情報 |
| 2024 | 2023 | |||
加重平均残余レンタル期間 | ||||||
賃貸借契約を経営する | ||||||
加重平均割引率 | ||||||
賃貸借契約を経営する | ||||||
2024 年 3 月 31 日現在のリース負債の満期の概要は以下のとおりです。
| 運営中です | ||
年.年 | (単位：千) | ||
2024 | | ||
2025 | | ||
その後… |
| | |
賃貸支払総額 | | ||
差し引く：利息 | | ||
$ | | ||
10.所得税
2024年3月31日までの3カ月と2023年12月31日までの年度内に、経営陣は会社が近い将来利益を上げないと予測しているため、会社は連邦と州繰延税金資産に全額推定準備金を計上した。
11.福祉計画
当社は2018年に国税法第401(K)節に基づいて固定払込貯蓄計画を設立した。この計画は、基本的に最低年齢およびサービス要件に適合するすべての従業員をカバーし、参加者が税引前に年間給与の一部の支払いを延期することを可能にする。会社の取締役会はその計画に相応の貢献をすることを適宜決定することができる。その会社は約$
12.普通株1株当たり純損失
普通株1株当たりの基本純損失の計算方法は、普通株株主が獲得可能な純損失を期間内に発行された普通株の加重平均を除いたものであり、その中には予備融資権証合意により少ない対価格で発行された株が含まれている。
25
カタログ表
1株当たりの純損失は、普通株のすべての潜在株式(株式オプション、優先株、株式承認証、普通株に変換可能なツールを含む)の償却程度の影響に基づいて計算される。2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、1株当たりの普通株の基本は希釈後の純損失と同じであり、すべての潜在的な発行済み普通株を含めることは逆希釈となるからである。
次の表に、2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の普通株1株当たりの基本と希釈後の純損失の計算方法を示す
3か月まで | ||||||
| 三月三十一日 | |||||
(単位は千、共有データは除く) |
| 2024 |
| 2023 | ||
分子： |
| |||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
分母： |
| |||||
加重平均普通株式発行済み |
| | | |||
普通株主1株当たり純損失−基本損失と希薄損失− | $ | ( | $ | ( | ||
同社の潜在的希薄化証券は、制限株式単位、株式オプション、普通権証を含み、1株当たり純損失の計算から除外されており、1株当たり純損失を減少させるからである。したがって、普通株株主が基本純損失と希釈後の1株当たり純損失を占めるべき加重平均既発行普通株数は同じである。同社が2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の発行済み金額に基づいて提出した次の潜在的普通株は、普通株株主が1株当たり純損失を希釈すべき計算には含まれておらず、これらの株を含めることは逆希釈効果があるからである
時点で | ||||
三月三十一日 | ||||
| 2024 |
| 2023 | |
普通株購入オプション |
| | | |
制限株式単位 | | | ||
普通株購入引受権証 |
| | | |
13.関連するパーティ
2018年12月，当社はAlexandria Real Estate Equities，Inc.の付属会社Are-LaunchLabs NYC LaunchLabs LLC(“Alexandria LaunchLabs”)とプロトコル(“LaunchLabsプロトコル”)を締結し，月ごとにAlexandria LaunchLabs空間内の指定物件を使用した.会社の取締役会メンバーはAlexandria Real Estate Equities，Inc.の創業者兼執行議長。2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間、会社はAlexandria LaunchLabsに約$を支払った
14.収入
Advanz Pharmaとライセンス契約を結びました
当社は2023年1月3日、水星医薬集団有限公司(Advanz Pharma Holdingsの名称で経営)(“Advanz Pharma”)と独占許可及び供給協定(“Advanzプロトコル”)を締結した。Advanzプロトコルによると、同社は、AT-007(govorest atとも呼ばれる)を含む医薬製品を商業化するために、AT-007(govorest atとも呼ばれる)を含む医薬製品を商業化するためにAdvanz Pharmaに独占的な権利と許可を与え、AT-007は、欧州経済地域、スイスおよびイギリス(“領地”)におけるソルビトール脱水素酵素欠乏症(SORD)およびガラクトース血症(各“許可適応”)の治療のための独自のアルドース還元酵素阻害剤(ARI)(“許可製品”)である。協定では，会社は前後に研究開発サービスを提供することになっている
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カタログ表
Advanz Pharmaのマーケティング許可と製品の製造と供給。同社はまた、将来可能な開発許可製品の任意の追加適応(または適応を許可するための任意の他の製品のみを開発する可能性がある)の欧州商業化権利を得るために、ヨーロッパの商業化権利を取得するためのAdvanz Pharmaの交渉権および“最恵国”権利を付与する。
Advanz Pharmaは、マーケティング許可を得た後、商業的に合理的な努力で、領土内の主要市場で各許可の適応で許可された製品を発売し、それを商業化しなければならない。Advanzプロトコルによると、Advanz Pharmaは会社に(I)前払いユーロを支払うことに同意した
会社のASC 606評価によると、Advanz Pharmaは顧客とみなされている。その会社は確定した
Advanzプロトコル開始時に，会社は調整後の市場評価方法を用いてライセンス履行義務の独立販売価格推定を決定した。この方法により，同社はヨーロッパ市場のガラクトース症とSORD，上場承認の可能性および臨床開発の同一段階で最も近い類似許可スケジュール，治療分野，プロトコルタイプ，同期の予測売上高，成功の可能性と市場割引率を予測·分析した。研究開発サービスの独立販売価格を見積もるために、同社はその義務履行の期待コストを予測し、同サービスに適切な利益率を増加させた。供給プロトコル材料を製造する権利の独立販売価格を見積もるために，会社は調整後の市場評価方法を採用した。同社は、Pharmaが将来の製造·供給サービスを購入するために顧客が獲得した材料権利を推定することで得られる割引を分析した。この推定は領土で毎年治療を受けている推定人数、各患者の毎年必要な推定瓶数、典型的な利益率、成功確率及び市場為替レートによって割引されている。
同社は相対的に独立した販売価格で取引総価格を契約履行義務ごとに割り当て、収入をある時点で確認すべきか一定期間内に確認すべきかを決定する。
エンティティが承諾した貨物またはサービスを顧客に譲渡することによって義務を履行する場合、すなわち、顧客がその貨物またはサービスの制御権を取得した場合には、収入を確認しなければならない。Advanz Pharmaに付与されたライセンスは独特な履行義務とみなされる。Advanz Pharmaライセンスは、クライアントがその時点で許可の制御権を取得し、知的財産権を使用して利益を得ることができるので、本許可プロトコルの場合、契約の開始時に確認された収入をある時点で確認する機能的IPに関する。当社は許可義務に割り当てられた取引価格が$であることを確認した
27
カタログ表
2023年12月31日現在、会社はいくつかの非実質的な調整を行い、会社に$を割り当てた
Advanzプロトコルでの開発サービス履行義務は単独の履行義務である.研究と開発サービスは同社が2023年1月の合意からAdvanz Pharmaに提供し、上場完了後に許可研究が承認されるまで続く。研究·開発サービス実績義務に関する収入は，2024年3月31日までに発生したコストに基づいて提供されるサービスであることが確認されており，この業績義務が生じる推定総コストの割合を占めている。同社は$を確認した
会社がAdvanz Pharmaに提供する製造供給契約物権履行義務による取引価格とそれによって生じる繰延収入は、契約開始時と2024年3月31日と2023年12月31日に約$を分配する
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カタログ表
項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下の情報は、本四半期報告書10-Q表に含まれる監査されていない財務情報およびその注釈と共に読まなければならないそして年報に掲載されている監査された財務資料及びその付記さらに、本議論および分析は、“前向き陳述に関する特別な説明”および“項目1 A”に記載されたリスクおよび不確実性を含むが、これらに限定されない多くのリスクおよび不確定要因を含む前向き陳述を含む。本報告および米国証券取引委員会に提出された他の報告書における“リスク要因”は、実際の結果が、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。
概要
我々は臨床段階の生物製薬会社であり，高度に満たされていない医療需要の適応に対して，検証された分子標的に対して一連の新たな候補製品を開発している。我々は分子と経路に集中しており，これらの分子や経路の疾患過程における役割はよく知られているが，これまでは治療効果や耐性が悪いため成功した製品を生成できなかった。我々独自の薬物開発方法は，最近の技術進歩を利用して改良された薬物を設計し，バイオマーカーの早期使用を用いて生物活性を確認し，短い調節経路に集中している。我々の最初の分子標的はアルドース還元酵素，あるいはARであり，酸化ストレス条件下でグルコースをソルビトールに変換する酵素であり，多くの疾患に関与している。以前にこの酵素を抑制する試みは非選択性、非特異性の抑制によって阻害され、これは限られた治療効果と顕著な非標的安全効果を招いた。数十年前の研究はAR活性化の有害な結果をよく実証した。著者らのAR計画は現在3つの小分子を含み、それらはすべてARの有効と選択性阻害剤であるが、入念な設計を経て、独特な組織透過性特徴を有し、異なる疾病状態に対して、糖尿病合併症、心臓病と稀な代謝性疾患を含む。このようなユニークな多面的薬物開発方法の結果，高度な特定と選択性の高い候補製品の組合せが形成され，これらの製品のリスクが大きく低下し，開発過程を迅速に達成できると考えられる。
-では007(govorest atとも呼ばれる)は著者らが開発している新型中枢神経系(CNS)透過性ARIであり、ガラクトース血症とSORD欠乏症を含む稀な代謝性疾患の治療に用いられる。ガラクトース血症は壊滅的な小児科代謝性疾患であり，ガラクトースと呼ばれる単糖を身体的に処置する方法に影響を与え，現在のところ知られている治療法や承認された治療法はない。米国食品医薬品局(FDA)は、ガラクトース症の治療のためのAT-007を許可し、2021年6月にガラクトース症の治療のためのAT-007の迅速チャネル指定を許可した臨床研究では，AT−007はガラクトース血症を有する成人と小児の血漿ガラクトシルレベルを有意に低下させた。ガラクトシルアルコールはガラクトースの毒性代謝物であり，ガラクトース血症患者ではガラクトース含有量が高い場合にはAR活性異常により形成される。2−17歳のガラクトース血症児に対する研究では，AT−007治療によるガラクトース減少は，治療18カ月後に日常生活能力，行動症状，認知，微細運動スキルと振戦などの面で臨床的メリットがあることが証明された。臨床結果指標の変化はガラクトシルアルコールレベルと相関している。
当社は、 2023 年 12 月に米国 FDA に新薬申請 （NDA） を提出し、 FDA は、 2024 年 2 月に古典的なガラクトース血症の治療薬であるフォロスタット （AT—007） の NDA の申請を受け付けました。NDA は優先審査ステータスを付与され、 FDA は当初、処方薬使用者フリー法の目標行動日を 2024 年 8 月 28 日に割り当てました。FDA はまた、申請について議論するための諮問委員会を開催する予定であると述べた。. 2024 年 3 月、 FDA は古典的なガラクトス血症の治療薬であるフォロスタット （ AT—00 7 ） の新薬申請の審査期間を 3 ヶ月延長し、新たな PDUFA 目標行動日を 2024 年 11 月 28 日に設定しました。提出しました 2023 年第 4 四半期に欧州医薬品庁への上市承認申請を行い、その後 2023 年 12 月に検証され、審査のために受理されました。EMA は最近、潜在的な承認をサポートするための追加情報の MAA への提出を容易にするため、 120 日目のクロックストップを 3 ヶ月延長しました。NDA および MAA 提出パッケージには、 2 ～ 17 歳の小児を対象とした第 3 相登録試験 ACTION—Galactosemia Kids 試験、成人ガラクトス血症患者を対象とした第 1 / 2 相 ACTION—Galactosemia 試験、および前臨床データが含まれています。
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AT-007はまた、ソルビトール脱水素酵素欠乏によって引き起こされる稀な疾患のために研究されている。アルドース還元酵素はポリオール経路中の最初の酵素であり，グルコースをソルビトールに変換する。ARの後はソルビトール脱水素酵素であり，ソルビトール脱水素酵素はソルビトールをフルクトースに変換する。酵素欠乏のため、SORD欠乏症患者の細胞と組織に非常に高いレベルのソルビトールが蓄積され、末梢神経障害と運動ニューロン病のような組織毒性を招く。最近のショウジョウバエやSORD欠乏症細胞モデルの研究では，ソルビトール産生を遮断するARI治療がこの疾患に有用である可能性が示唆されている。AT-007の臨床前研究により、SORD欠乏患者の線維芽細胞中山梨アルコールレベルは明らかに低下した。ショウジョウバエSORDモデルにおけるAT−007の治療は疾患の表現型を予防し，ニューロンの退化を保護した。2021年10月25日，SORD欠乏症患者8名に対する試験的開放ラベル研究のデータを報告した。治療30日間の間、AT−007は、血液ソルビトールレベルをベースラインレベルから約66%低下させた。AT−007は、すべての治療を受けた患者において安全かつ耐性が良好である。2021年12月，米国やヨーロッパの複数の臨床地点で行われているSORD欠乏症患者に対する2/3期登録研究を開始した。2023年2月16日、実施中の第3段階INSPIRE試験の予め指定された中期分析において、AT−007の90日間の治療中山ソルビトールレベルが平均約52%(または約16，000 ng/ml)低下した(2024年2月15日)ことを発表した進行中の第3段階INSPIRE試験12カ月の積極的な中期結果を発表し，試験では主要終点といくつかの重要な副次的終点を実現した12カ月の中期分析では，ソルビトールレベルはあらかじめ指定されたCMT−FOM総合臨床終点(10 m歩行試験，4段階段登坂，起立試験，6分間歩行試験と背屈)と統計学的有意な相関が認められた(p=0.05)。治療12ケ月後、AT-007治療はまたSORD欠乏症患者のソルビトールレベルを持続的に低下させ、プラセボと比較して統計学的有意であった(p
われわれはまた，PMM 2−CDGと呼ばれるAT−007上で別の小児科まれな疾患の臨床開発計画を開始する予定である。PMM 2-CDGは1種のグリコシル化障害であり、リン酸マンノースメタ酵素2の欠乏によって引き起こされ、ガラクトース血症のような中枢神経系症状を招き、IQが低く、振戦、言語と運動問題を含む。このような疾患では，PMM 2欠乏の代償的結果としてアルドース還元酵素が過活性化され，中枢神経系透過性ARIが注目されている臨床選択である可能性がある。PMM 2−CDG患者からの線維芽細胞系の初歩的なデータは，AT−007治療がリン酸マンノース変異酵素2の活性を増加させることを示している。FDAはPMM 2-CDG中のAT-007の小児科稀な疾患称号と孤児の称号を許可した
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AT-001(CAFICRESTとも呼ばれる)は新型のARIであり、広範な全身暴露と末梢神経透過性を有し、著者らは糖尿病心筋症(DbCM)を治療するための薬物を開発しており、DbCMは致命的な心臓繊維化であり、現在まだ治療方法がない。約120名の2型糖尿病患者のAT−001評価を行った1/2期臨床試験を完了したが，この試験では薬物はなかった関連する副作用や耐性の問題が観察された。2019年9月、AT-001はDbCMで第3段階登録試験を開始することを発表しました。RISE−HFという研究は，AT−001‘SがDbCM患者の機能低下を改善または防止する能力を評価することを目的としており，これらの患者は明らかな心不全に発展する高リスクを有している。著者らは2020年に確かに新冠肺炎疫病に関連する登録遅延に遭遇したが、著者らは実験を修正し、より多くの場所と地理的位置を取り入れ、新冠肺炎と関連する問題を解決した。2024年1月4日，ARISE−HF研究からのTOPLINE結果を報告した。AT−001(CAFICREST)は安定心機能容量の強い傾向を示したが，プラセボ群では15カ月以内に低下した。プラセボ治療群は15ケ月の治療中に平均-0.31 ml/kg/min低下したが、毎日2回のAT-001 1500 mg治療群は基本的に安定を維持し、15ケ月の平均変化は-0.01 ml/kg/minであった。積極的治療傾向にあるが，積極治療群とプラセボ治療群との差(0.30 ml/kg/分)は統計学的に有意ではなかった(p=0.210)。対象者の約38%がSGLT 2またはGLP−1の糖尿病治療を受けているが，62%の人はいない。SGLT 2またはGLP−1治療を同時に受けていない患者の主な終点をあらかじめ指定したサブ群分析では，プラセボ群の減少幅は平均−0.54 ml/kg/分であったのに対し，1500 mg Bid AT−001治療群では15カ月の治療で平均0.08 ml/kg/分改善し，両群間の差は0.62 ml/kg/分(p=0.040)であった。また、このグループ分析では、心臓機能容量が臨床的に6%以上著しく悪化した患者は、プラセボ群(46%)で1500ミリグラムBID AT-001治療群(32.7%)より有意に高く、優位比は0.56%(p=0.035)であった。心機能容量変化6%は心不全患者の長期生存率と入院時間を予測できる。AT−001の作用は用量依存関係を呈し，低用量(1000 mg，2回/d)は高用量とプラセボの間の中間作用を示した。AT−001は全体的に安全であり，耐性は良好であり，プラセボと比較してAT−001治療群間の重篤な有害事象に実質的な差はなかった。
SORD欠乏症、PMM 2-CDG、網膜症などの他の適応の面で私たちの候補製品を推進することに伴い、私たちの臨床開発と運営チームはより多くの臨床試験を支持し、後期適応と商業化準備を支持するために医療事務チームを増加させる可能性が予想される。
AT-003は新型ARIであり、経口投与時に眼後部を通過することができ、糖尿病網膜症の治療、またはDRは糖尿病患者に発生する眼疾患であり、その治療は現在硝子体内投与を必要とする高コストの生物製剤に限られている強力な網膜透過性を示している。DRはAR活動と関係があり、ソルビトールの上昇とその後の網膜血管の変化を含み、これは視力を歪曲し、永久性失明を招く
AT-104は臨床前二重選択性PI 3 K阻害剤である。最近の法規制変化がPI 3 K阻害剤系化合物の開発に影響しているため，同社は早期臨床前PI 3 K計画とATのさらなる開発を中止している-104。この化合物とこの技術に関連するすべての権利はコロンビア大学に返還された。
2016年の設立以来、私たちの業務の重点は、私たちの候補製品の開発、組織、当社を配備した会社、業務計画、資金調達、私たちの知的財産権の組み合わせの構築、臨床試験を行うことです。私たちは候補製品の販売が許可されていないし、どんな製品収入も発生していない。
2016年の設立以来、私たちは重大な運営赤字が発生した。私たちが利益を達成するのに十分な製品収入を生み出すことができるかどうかは、私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化にかかっている。2024年3月31日までの3ヶ月間の純損失は8390万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は5.525億ドルだった。予見可能な未来には，我々が行っている活動に関する費用は引き続き大幅に増加し，運営損失も増加していくと予想される。また、重大な法律、会計、投資家関係、その他の費用を含む上場企業の運営に関連する追加コストを予想しています。2024年3月31日現在、私たちは1億465億ドルの現金と現金等価物を持っている。
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2023年4月私募
2023年4月26日、私たちは2023年4月の私募を完了し、その中で1株0.946ドルの買収価格で合計9，735，731株の普通株と、普通株を購入するための22，000，000株の予融資権証を売却した吾らと2023年買い手の間で2023年4月23日に締結した証券購入契約に基づき、選定された認可投資家(“2023年買い手”)に私募方式で配給し、購入価格は前払い株式証0.945ドルとした。2023年4月の私募差し引くと純収益は約2750万ドルです引受割引、手数料、発売費用それは.事前資金調達権証は発行日から行使でき、満期日はありません。彼らの権利価格は0.001ドルです。持株者が行使してはならない持株者が株式承認証を行使した直後に実益所有する普通株式総数は、私たちが発行した普通株の9.99%を超える任意の事前出資株式承認証を超えています。ある株式配当と分配、株式分割、株式合併、再分類あるいは普通株に影響を与える類似事件が発生した場合、私たちの株主の資産を対価格配分しないいかなる場合も、事前に出資した引受権証が調整される可能性がある。ある会社の取引が発生した場合、事前資本金権証の所持者は、事前資本金権証を行使する際に、所有者が取引直前に予備金権証を行使する際に受け取る証券、現金または他の財産の種類および金額を取得する権利がある。事前出資承認株式証の所有者は、いかなる投票権又は普通株式所有者が有する任意の他の権利又は特権を有していない
Leerink ATMプロトコル
2023年8月11日，Leerink Partners LLCとLeerink ATMプロトコルを締結し，この合意により，総発行価格7500万ドルの普通株を随時Leerink Partners LLCを介して販売エージェントとして発売することができる。Leerink ATM協定によれば，販売エージェントは法律で許可された任意の方法で普通株を販売することができ，この方法は1933年に改正された証券法第415(A)(4)条に規定されている“市場で発行される”と考えられている。私たちは販売エージェントに株式売却総収益の最高3%の手数料を支払い、販売エージェントに何らかの債務の賠償と分担を提供することに同意した。Leerink ATMプロトコルは慣例的な陳述と保証を含む
2024年3月31日現在、Leerink ATM協定によると、合計20，615，976株の普通株を売却し、平均販売価格は1株3.36ドルで、差し引かれています引受割引、手数料、発行費用。
ベンロク権証取引所
2023年10月12日、吾らはVenRock Healthcare Capital Partnersの連合実体と交換協定を締結し、この合意に基づいて、吾らは株主が所有する合計5，658，034株の普通株を交換し、事前出資承認権証と交換して、合計5，658，034株の普通株(例えば株式分割、資本再編及びその他の普通株に影響を与える類似事件が発生した場合に調整できる)を購入し、行使価格は1株当たり0.001ドルである
2024年3月私募
二零二四年三月一日、吾等は私募を完了し、証券購入協定(“証券購入協定”)、吾らは証券購入協定(“証券購入協定”)に基づいて計12，285，714株の普通株を私募で売却し、1株当たりの購入価格は7.00ドル、及び2，000，000件の予融資権証により、前払い資金承認持分証6.999ドルの購入価格で選定された購入者に販売された(“2024年購入者”)。配給代理手数料や他の発売費用を差し引いた後、2024年3月の私募は約9230万ドルの毛収入をもたらしてくれた。
事前資金調達権証は発行日から行使でき、満期日はありません。彼らの権利価格は0.001ドルです。所有者は前払い金権証を行使することができません
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カタログ表
持株者実益が保有する普通株式総数は、行使直後に発行された普通株式の9.99%を超えている。ある株式配当と分配、株式分割、株式合併、再分類あるいは普通株に影響を与える類似事件が発生した場合、私たちの株主の資産を対価格配分しないいかなる場合も、事前に出資した引受権証が調整される可能性がある。ある会社の取引が発生した場合、事前資本金権証の所持者は、事前資本金権証を行使する際に、所有者が取引直前に予備金権証を行使する際に受け取る証券、現金または他の財産の種類および金額を取得する権利がある。事前出資承認株式証の所有者は、いかなる投票権又は普通株式所有者が有する任意の他の権利又は特権を有していない。
発行された証券は吾らとアメリカ証券取引委員会の買い手と期日が2024年2月27日の登録権協定(“登録権協定”)の規定であり、この協定は私が合理的で実行可能な範囲内でできるだけ早くアメリカ証券取引委員会に登録声明を作成し、提出することを規定しているが、いかなる場合も2024年3月28日(“提出締め切り”)に遅れてはならず、商業的に合理的な努力をしなければならず、提出締め切り後30日以内に登録声明の発効を宣言し、ただ登録権協定条項に基づいて延期しなければならない。我々は登録権協定項の義務を履行し，2023年5月12日にS−3用紙の登録説明書を提出し，2024年4月25日に発効した。純収益をそのパイプライン候補者の研究開発と登録，運営資金や一般企業用途に利用する予定である。
私たちの運営結果の構成要素は
収入.収入
創業以来、当社は製品収益を生み出しておらず、近い将来、製品の販売から収益を生み出す見込みはありません。収益は、知的財産権のライセンスと研究開発サービスの販売のみで生み出しています。当社の製品候補の開発努力が成功し、規制当局の承認につながった場合、または第三者とのコラボレーションまたはライセンス契約を締結した場合、当社は将来、製品販売またはコラボレーションまたはライセンス契約からの支払いの組み合わせから収益を生み出す可能性があります。
運営費
研究と開発費
研究開発費は、主に当社の発見活動や製品候補の開発を含む研究活動にかかる費用で構成され、以下のとおりです。
| ● | 研究開発に従事している従業員の賃金、関連福祉、株式給与費用を含む従業員に関する費用 |
| ● | 私たちの製品開発や規制に直接関連するサービス費用をコンサルタントに支払う |
| ● | 契約研究組織(CRO)、契約製造組織(CMO)、および臨床前研究および臨床試験を行い、それに用品を提供するコンサルタントとの合意に基づいて発生した費用 |
| ● | 臨床前活動や開発活動に関する費用 |
| ● | 私たちの技術と知的財産権の組み合わせに関するコスト； |
| ● | コンプライアンス要件に関連したコスト。 |
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カタログ表
私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。外部開発活動のコストは，具体的なタスク達成の進捗の評価に基づいて，我々のサプライヤーが提供してくれた情報を用いて確認した.これらの活動の支払いは、発生したコストモデルとは異なる個別合意の条項に基づいており、私たちの財務諸表には、前払いまたは計算された研究および開発費用として反映される可能性がある。
研究と開発費用には特定の許可手配に関する費用も含まれている。化合物が規制の承認を受ける前に、私たちは許可に基づいて第三者に支払う前金とマイルストーン支払いを費用として記録します。前金は発生時に記録され、マイルストーン支払いは特定のマイルストーンが到着した時に記録される。化合物が規制部門の承認を得たら、識別可能な無形資産に任意の記念碑的な支払いを記録し、資産が無限寿命を有すると決定されない限り、残りの合意期間または予想される製品ライフサイクル(より短いものを基準に)内で直線的に償却して支払いを開始する。
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。予測可能な未来には，我々の候補製品の臨床開発を継続し，より多くの候補製品を発見·開発し続けるにつれて，我々の研究·開発費は増加し続けると予想される。もし我々のいずれかの候補製品が臨床開発の後期段階に入ると，彼らの開発コストは通常臨床開発の早期段階よりも高くなり，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。歴史的には，我々の研究と開発費用は主にAT−007，AT−001と我々のARI計画の開発に関係している。私たちが私たちの候補製品を推進する時、各適応または候補製品間に私たちの直接外部研究と開発コストを分配したい。私たちが商業化に向かうにつれて、これらの試験の研究開発コストは大幅に低下することが予想される。
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期の研究開発費の概要は以下の表です。
3か月まで | ||||||
三月三十一日 | ||||||
(単位：千) |
| 2024 |
| 2023 | ||
製品パイプライン研究開発費 | ||||||
AT-001 | $ | 3,471 | $ | 6,431 | ||
AT-007 |
| 5,699 | 6,746 | |||
人事関係の費用 | 1,848 | 1,700 | ||||
株に基づく報酬 | 992 | 862 | ||||
その他の費用 |
| 207 | 196 | |||
研究開発費総額 | $ | 12,217 | $ | 15,935 | ||
一般と行政費用
一般および行政費用には、主に役員、財務、商業機能者の賃金およびその他の関連コストが含まれ、株式ベースの給与が含まれる。一般的および行政的費用には、法律、会計、監査、税務およびコンサルティングサービスの専門費用、出張費用、施設関連費用も含まれ、施設賃貸料および修理費用、および他の業務費用が含まれる。
商業支出は商業人員の給料支出、及びマーケティング、市場研究、市場参入とその他の重点投資を含み、候補薬物の発売を支持し、商業潜在力と価値主張の証拠を産生する。商業費用は一般費用と行政費用に含まれている。
私たちは、私たちが研究開発と潜在的な候補製品の商業化を支援するために一般と管理者を増加させることに伴い、将来的に私たちの一般的かつ管理費用が増加すると予想している。私たちはまた、会計、監査、法律、規制、税務コンプライアンスサービスコスト、役員と役員保険コスト、投資家と広報コストなど、上場企業に関連する費用が増加すると予想しています。
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カタログ表
その他の収入，純額
その他(費用)収入は、純額には利息収入(費用)、純額、その他(費用)収入、株式証負債の純額及び公正価値変動が含まれる。利息収入(費用)、純額は主に私たちの現金と現金等価物及び有価証券の利息収入を含む。純額は、その他の収入(費用)を除いて、主に有価証券を売却した実現済み収益と損失からなる。株式証負債の公正価値変動は、私たちの一般権証の市価建ての変動を含み、これらの権利証は負債に分類される。
経営成果
2024 年、 2023 年 3 月期を末日とする 3 ヶ月間
次の表は、2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています
3か月まで | ||||||
| 三月三十一日 | |||||
(単位：千) |
| 2024 |
| 2023 | ||
収入： | ||||||
許可証収入 | $ | — | $ | 10,660 | ||
研究開発サービス収入 | 190 | — | ||||
総収入 | 190 | 10,660 | ||||
コストと支出： |
|
|
|
| ||
研究開発 | 12,217 | 15,935 | ||||
一般と行政 |
| 9,066 | 5,583 | |||
総コストと費用 |
| 21,283 | 21,518 | |||
運営損失 |
| (21,093) | (10,858) | |||
その他 （ 費用 ） 収入、純 ： |
| |||||
利子収入 | 586 | 221 | ||||
株式証負債の公正価値変動を認める | (63,405) | 469 | ||||
その他の費用 | (26) | 31 | ||||
その他の収入合計，純額 | (62,845) | 721 | ||||
純損失 | $ | (83,938) | $ | (10,137) | ||
収入.収入
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の売上高は、 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の 1，070 万ドルから 20 万ドルとなりました。2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の 1050 万ドルの減少は、主に以下に関連しています。
| ● | 2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間に新たなライセンス契約を締結しなかったことによるライセンス収益の 1070 万ドルの減少。 |
| ● | 研究開発サービス収益の 20 万ドルの増加は主に繰延収益の償却によるものです |
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カタログ表
研究と開発費
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期の研究開発費の概要は以下の表です。
3か月まで | |||||||||
| 三月三十一日 | ||||||||
(単位：千) | 2024 |
| 2023 |
| 増加/(減少) | ||||
臨床および前臨床 | $ | 8,723 | $ | 11,816 | $ | (3,093) | |||
薬品生産と製剤 |
| (334) | 1,271 |
| (1,605) | ||||
人員費 |
| 1,848 | 1,700 |
| 148 | ||||
株に基づく報酬 | 992 | 862 | 130 | ||||||
規制経費等 |
| 988 | 286 |
| 702 | ||||
研究開発費総額 | $ | 12,217 | $ | 15,935 | $ | (3,718) | |||
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の研究開発費は 1，220 万ドルで、 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の 1，590 万ドルと比較しました。2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の 370 万ドルの減少は、主に以下に関連しています。
| ● | 主に CRO に関する費用の減少により、臨床および前臨床費用が 310 万ドル減少。 |
| ● | 主に AT—001 および AT—007 試験の完了間近とレガシー未払い金の解放により、医薬品の製造および製剤コストが 160 万ドル減少しました。 |
| ● | 主に給与の引き上げと役員採用による人件費の 10 万ドルの増加 |
| ● | RSU 賞の付与により、株式報酬が 10 万ドル増加しました。 |
| ● | AT—001 の完成間近による規制およびその他の費用の 70 万ドルの増加と |
^ a b c d e 007 。
一般と行政費用
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の一般管理費の概要は以下のとおりです。
3か月まで | |||||||||
| 三月三十一日 | ||||||||
(単位：千) |
| 2024 |
| 2023 |
| 増加/(減少) | |||
弁護士費と弁護士費 | $ | 2,708 | $ | 1,487 | $ | 1,221 | |||
商業経費 | 1,558 | 143 | 1,415 | ||||||
人員費 |
| 1,347 | 1,227 |
| 120 | ||||
株に基づく報酬 | 1,387 | 1,192 | 195 | ||||||
保険料 | 427 | 798 | (371) | ||||||
その他の費用 |
| 1,639 | 736 |
| 903 | ||||
一般と行政費用総額 | $ | 9,066 | $ | 5,583 | $ | 3,483 | |||
2024年3月31日までの3カ月間、一般·行政費は910万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は560万ドルだった。2024年3月31日までの3ヶ月間で350万ドル増加した要因は、
| ● | 法律と専門費用が120万ドル増加した理由は、計画中の商業化を支援するために外部の法律費用が増加したからである |
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カタログ表
| ● | 計画の商業化により、商業費は140万ドル増加した。 |
| ● | 人件費が10万ドル増加した主な理由は昇給と管理職の採用だ |
| ● | 株式ベースの報酬が20万ドル増加したのは、追加のRSU賠償金が支給されたからである |
| ● | 保険料が40万ドル減少した理由は保険料の低下です |
| ● | その他の費用が90万ドル増加した理由は、計画中の商業化を支援するために、データ保存費用が全体的に増加したからだ。 |
利子収入，純額
2024年3月31日までの3カ月の利息収入は60万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月の利息収入は20万ドルだった。今期の金利と現金残高の上昇により、利息収入が増加した。
株式証負債の公正価値変動を認める
2024年3月31日までの3カ月間、株式証負債の公正価値は6340万ドルの支出に変化したが、2023年3月31日までの3カ月の収益は50万ドルだった。株式証明負債公正価値の変化は主に私たちの普通株価格の変化と関係がある
その他の収入，純額
その他の収入を除いて、2024年3月31日までの3カ月間の純支出は2.6万ドルの赤字だったが、2023年3月31日までの3カ月間の純支出は収益3.1万ドルだった。2023年のすべての有価証券の売却に関するその他(費用)収入の変化
流動性と資本資源
設立以来2024年3月31日まで、私たちは何の収入も生じず、運営により深刻な運営損失と負のキャッシュフローが発生した。AT-007のヨーロッパにおける商業化権利に関するAdvanz Pharmaとの独占的な許可合意は、臨床および規制マイルストーンに基づいて同社に資金源を提供する予定だ。これらのマイルストーンの実現が予想されるスケジュールと一致し、予想される時間範囲内で製品承認を受けた場合、この資金源は、予想される製品承認によって運営費用を支払うのに十分である可能性がある。しかし、これが現実になることは保証されず、遅延や意外なデータはこの潜在的な流動性源を乱す可能性がある。全体的に、私たちはまだ運営コストを支払うのに十分な持続的な製品収入源を構築しておらず、私たちは債務と株式融資に依存して私たちの運営に資金を提供している。2024年3月31日現在、私たちの現金と現金等価物は1億465億ドルです。私たちの現金と現金等価物、ならびにAdvanz Pharmaは、2024年度に支払われる臨床および規制マイルストーン支払いが、私たちの運営に2026年までの資金を提供するのに十分であると信じており、臨床試験が完了し、ヨーロッパでのマーケティング許可および商業販売マイルストーンが予想されるタイムライン内で達成されれば、私たちの運営はもっと長くなるかもしれない。また、優先審査券(PRV)は潜在的なガラクトース症NDA承認後に付与され、これは私たちのキャッシュ滑走路を大幅に延長する可能性がある。
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カタログ表
キャッシュフロー
次の表は私たちの毎期のキャッシュフローをまとめています
3か月まで | ||||||
| 三月三十一日 | |||||
(単位：千) |
| 2024 |
| 2023 | ||
経営活動のための現金純額 | $ | (18,911) | $ | (6,990) | ||
投資活動が提供する現金純額 |
| — | 13,872 | |||
融資活動提供の現金純額 |
| 115,497 | (622) | |||
現金と現金等価物の純増加 | $ | 96,586 | $ | 6,260 | ||
経営活動
2024年3月31日までの3ヶ月間、経営活動のための現金純額は1890万ドルであり、これは主に私たちの純損失が8390万ドルであり、計算すべき費用と他の流動負債が0.6ドル減少したためである。その他の負債は80万ドル減少し、前払い費用は30万ドル減少し、経営リース負債は10万ドル減少した。これは株式証負債公正価値が6340万ドル増加し、非現金株による補償支出が240万ドル増加し、保険料償却40万ドルが増加し、売掛金が50万ドル増加し、レンタル使用権資産の償却10万ドルと賃貸改善償却1000ドルが部分的に相殺された。
2023年3月31日までの3ヶ月間、経営活動のための現金純額は700万ドルであり、これは主に私たちの純損失1010万ドル、経営賃貸負債10万ドルの減少、株式証明負債の公正価値変化が50万ドル減少し、前払い費用が20万ドル減少し、計算費用が10万ドル減少したためである。売掛金は100万ドル増加し、その他の負債は7万ドル増加し、非現金株補償支出は210万ドル増加し、保険料償却は80万ドル増加し、経営リース使用権資産償却は10万ドル増加し、この増加を部分的に相殺した。
投資活動
2023年期間に投資を売却したため、2024年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供した純現金は0ドルだった。
2023年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供する現金純額は1390万ドルで、売却可能な証券の売却益490万ドルと売却可能な証券の満期日890万ドルに関連している。
融資活動
2024年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した現金純額は1兆155億ドルで、主に発行株とLeerink ATM協定による私募と発行株による1.068億ドル、一般権証900万ドルの行使、持分激励計画下の普通株の株式オプション3.3万ドルを行使し、一部は30万ドルの短期借入金返済で相殺された
2023年3月31日までの3カ月間、融資活動のための現金純額は60万ドルで、主に60万ドルの短期借入金の返済から来ている
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カタログ表
資金需要
我々が行っている活動に関する費用は大幅に増加し，特に候補製品の臨床前活動や臨床試験を進める際には大幅に増加すると予想される。次のようなことが起こると、私たちの支出は大幅に増加する可能性があると思います
| ● | 私たちの候補製品の開発と計画を続けています |
| ● | 私たちの現在と未来の候補製品のために、行われている、予期されている、または未来の臨床前研究および臨床試験を開始、実施し、完成させる |
| ● | 臨床試験に成功した候補製品のために市場承認を求める |
| ● | 私たちが市場の承認を得る可能性のある現在または未来の候補製品を商業化するために、販売、マーケティング、製造、流通インフラを確立する |
| ● | より多くの候補品を発見し開発することです |
| ● | 薬物、候補製品または技術の買収または許可を通じて、候補製品の組み合わせを確立し続ける |
| ● | 知的財産権の組み合わせを維持し、保護し、拡大する |
| ● | 臨床、監督、科学者を増任し、 |
| ● | 我々の製品開発および将来の商業化努力を支援する者を含む、運営、財務、管理情報システムおよび人員を増加させる。 |
また、重大な法律、会計、投資家関係、その他の費用を含む上場企業の運営に関する追加コストが発生することが予想されています。
私たちの候補製品や計画の開発に関連する多くのリスクと不確実性、および私たちが第三者とどの程度協力して私たちの候補製品を開発する可能性があるため、私たちの候補製品の研究や開発の完了に関連する資本支出や運営費用の増加の時間と金額を見積もることはできません。私たちの将来の短期的かつ長期的な支出需要は、多くの要素に依存するだろう
| ● | 私たちが行っている候補製品の臨床試験の開始、範囲、進捗、時間、コスト、結果 |
| ● | FDAおよび他の同様の外国規制機関が制定した規制要求の結果、時間、コストを満たす |
| ● | 私たちの特許主張と他の知的財産権の提出、起訴、弁護、そして実行のコスト |
| ● | 特許侵害訴訟を含む潜在的な知的財産権紛争を弁護するコスト； |
| ● | コロンビア協定または私たちが達成する可能性のある他の合意での支払いをトリガするために、マイルストーンに到達したり、他の事態が発生したりする |
| ● | 将来の協力協定によると、私たちは臨床試験費用の補償程度を返済するか、または受ける権利がある |
| ● | 競争の技術と市場発展の影響 |
| ● | 臨床や商業規模の生産活動を完成させるコストと時間 |
| ● | 上場企業としての運営コストは |
| ● | 私たちは他の製品や技術をどの程度許可したり取得したりします |
| ● | 私たちが有利な条件で協力を確立し維持する能力があれば |
| ● | 候補製品を商業化することを選択した地域では、承認されれば、候補製品の販売、マーケティング、および流通能力を確立するコスト |
| ● | 商業化の開始、進展、タイミング、結果、私たちの製品が承認されれば、商業販売に使用される。 |
候補製品の開発のために、これらの変数のいずれかの結果の変化は、候補製品の開発に関連するコストおよび時間の大きな変化を意味する可能性がある。
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カタログ表
利益を達成するのに十分な製品収入を生み出すことができる前に、証券、パイプライン、債務融資、協力、または他の戦略取引を提供することで、私たちの現金需要を満たすことが予想される。融資条項は私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼすかもしれない。私たちは受け入れ可能な条件で資金を得ることができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。もし私たちが資金を得ることができなければ、私たちは私たちの研究と製品開発、製品の組み合わせの拡張、または将来の商業化努力の一部または全部を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれない。もし私たちが債務融資を通じて追加資本を調達すれば、私たちは追加債務を負担し、資本支出を行ったり、配当を発表するなど、条約によって制限されたり、私たちが具体的な行動を取る能力を制限するかもしれない。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちの経営陣は財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの財務諸表に基づいています。これらの報告書はアメリカ公認会計原則あるいはアメリカ公認会計原則に基づいて作成されています。我々の財務諸表および関連開示を作成する際には、財務諸表に報告されている資産および負債、コストおよび費用、または資産および負債の開示に影響を与えるための推定および仮定を行う必要がある。我々は，歴史的経験，既知の傾向や事件，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値の判断の基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源から容易に見られるものではない.私たちは持続的な基礎の上で私たちの推定と仮定を評価する。異なる仮定や条件の下で、私たちの実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
年次報告書“経営陣の財務状況や経営結果の検討·分析”に記載されている政策と比較して、我々の重要な会計政策に大きな変化はない。
表外手配
私たちは表外手配を達成していませんし、可変利息実体に株式を持っていません。
最近発表された会計公告
財務会計基準委員会または他の権威基準組織が最近発表した今後の発効日を有する任意の会計声明は適用されないか、企業の財務諸表に大きな影響を与えないと予想される。
新興成長型会社の地位
2012年のJumpStart Our Business Startups Actは、これらの基準が非上場企業に適用されるまで、私たちのような“新興成長型企業”が、延長された移行期間を利用して、上場企業に適用される新しいまたは改訂された会計基準を遵守することを可能にした。我々は、“選択脱退”という条項を撤回できないように選択しているので、非新興成長型企業の上場企業に新たな会計基準の採用や改訂が要求された場合には、これらの基準を遵守する。
市場リスクの定量的で定性的な開示に関する三番目の項目。
私たちは正常な業務過程で市場リスクに直面している。このような危険は主に金利敏感性と外貨敏感性を含む。
金利感度
私たちの市場リスクの開放は私たちの現金と1.465億ドルの現金同等物と関連がある。私たちの投資活動の主な目標は元本を維持しながら、リスクを著しく増加させることなく、私たちが得た収入を最大化することだ。私たちが投資するいくつかの金融商品は市場リスクの影響を受ける可能性があり、金利はツールの価値変動を招く可能性がある。このリスクを最小限に抑えるためには
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カタログ表
ポートフォリオは、現金、現金等価物、および販売可能な様々な証券の短期投資証券を含むことができる。
私たちは私たちの現金が重大な違約や流動性不足の危険があるとは思わない。私たちの現金と現金等価物は過度のリスクを含まないと信じていますが、私たちの投資が将来市場価値の不利な変化の影響を受けないことを絶対に保証することはできません。しかも、私たちは1つ以上の金融機関で連邦保険限度額を超える大量の現金を持っている。インフレは一般的に労働コストと臨床試験費用を増加させることで私たちに影響を及ぼす。私たちはインフレが本報告書で述べた間の私たちの経営結果に実質的な影響を及ぼすとは思わない。
外国為替感度
私たちの主な業務はドルで取引されていますが、第三者とのいくつかのサービス協定はドル以外の通貨で価格されており、主にユーロです。したがって、我々は外国為替リスクの影響を受けるため、ドル対ユーロ価値の変動は、当該等の合意によって生じる費用や債務の報告額に影響を与える可能性がある。私たちはどんな外貨ヘッジキャンペーンにも参加しないし、他の派生金融商品もない。2024年3月31日までの3ヶ月間、重大な為替レート収益や損失は確認されていません。外国為替レートが上記のいずれの期間に10%変動しても、我々の財務状況や経営業績に実質的な影響を与えないと仮定する。
項目4.制御とプログラム。
情報開示制御と手続きの評価。
2024年3月31日現在、我々の経営陣は、最高経営者及びCEOの参加の下で、改正された1934年の証券取引法規則13 a−15(E)及び15 d−15(E)又は取引法によって定義された開示制御及び手続の有効性を評価している。開示制御及び手続は、取引所法案の提出又は提出された報告書に基づいて企業が開示を要求する情報が蓄積されることを確保し、我々の主要幹部及び主要財務官を含む管理層に適宜伝達し、開示要求に関する決定を直ちに行うことを目的としているが、制御及び手続に限定されない。
経営陣は、どのような制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良好であっても、その目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできず、管理者は、可能な制御とプログラムのコスト-利益関係を評価する際にその判断を運用しなければならないことを認識している
前記事の実質的な疲弊
私たちが先に年報第9 A項で報告したように、2023年12月31日までの年度の財務諸表の監査について、私たちと私たちの独立公認会計士事務所は、財務報告の内部統制に大きな弱点があり、財務諸表の決済過程の制御不足と関係があることを発見しました。具体的には、いくつかの取引に関する重大な判断または推定された複雑な会計問題を審査する際に、内部制御の設計および動作に欠陥がある。
財務報告内部統制の重大な弱点の救済現状
経営陣は重大な弱点を補うために強化された内部統制を実施した。救済計画には：
| ● | 新しい協定の審査を強化し、これは技術評価の作成者と審査者の両方が新しい協定の重要な条項を審査することを要求する |
| ● | すべての技術評価に準備員と審査員がいることが要求される制御を実施する |
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カタログ表
| ● | より多くの第三者技術資源を招聘し、専門家が技術評価を最終審査する |
この評価に基づき，我々の最高経営責任者とCEOは，2024年3月31日までに，我々の開示制御やプログラムの設計·運営が合理的な保証レベルで有効であり，我々が以前に発見した重大な弱点が完全に修復されたと結論した
財務報告書の内部統制の変化。
上述したように、私たちは財務報告書の内部統制に関連する重大な弱点を是正するために適切な行動を取った。上記に加えて、2024年3月31日までの3ヶ月間、取引所法案第13 a-15(D)及び15 d-15(D)条に要求される評価によると、当社は財務報告の内部統制に重大な影響を与えないか、又は合理的に当社の財務報告の内部統制に重大な影響を与える可能性がある。
第II部--その他の資料
第一項：法的訴訟。
時々、私たちは正常な業務過程で発生した法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、いかなる重大な法的手続きの当事者でもなく、私たちのいかなる未解決または脅威に対する法的手続きも知らず、私たちの業務、経営業績、または財務状況に悪影響を及ぼす可能性があると思います。
プロジェクト1 Aリスク要因です
私たちの普通株に投資する株は高いリスクと関連がある。私たちの普通株に投資するかどうかを決定する前に、以下のリスクに関する情報と、本年度報告書の他の場所に出現する他の情報、私たちの財務諸表および関連説明、および“経営陣の財務状況と運営結果の議論と分析”の節をよく考慮しなければなりません。次のいずれの事件や事態が発生しても、私たちの業務、財務状況、経営結果、成長の見通しを損なう可能性があります。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。
私たちは今知らないか、あるいは私たちは今どうでもいいと思っている他のリスクと不確定要素もまた私たちの業務運営と私たちの普通株の市場価格を損なう可能性があります。
リスク要因の概要
以下は、本プロジェクト1 Aに含まれるリスク要因の要約であり、本プロジェクト1 Aの残りの部分に含まれる開示によって完全に制限される
私たちの財務状況と資本需要に関連するリスク
| ● | 我々はすでに発生し，引き続き重大な運営損失が発生することが予想されており，純運営損失を利用して将来の課税収入を相殺する能力が制限される可能性がある。 |
| ● | 私たちの経営の歴史は私たちの業務と未来の生存能力を評価することをもっと難しくした。 |
| ● | 私たちは私たちの運営を支援するために多くの追加資金が必要になるだろうし、それができなければ、私たちの開発計画は影響を受けるかもしれない |
| ● | 追加資本を調達することは不利な影響を及ぼすかもしれない。 |
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カタログ表
私たちの候補製品の開発と商業化に関するリスク
| ● | 私たちの成功は私たちの候補製品の臨床開発、規制承認と商業化の成功に大きく依存しており、これができなければ、不利な影響を受ける可能性がある。 |
| ● | 私たちまたはAdvanz Pharmaは、AT-007商業化協力とのいかなる合意も履行できないかもしれません。これは私たちに責任を負わせるかもしれません。私たちはパートナー関係の予想される利益を達成できないかもしれません。 |
| ● | 臨床前研究或いは早期臨床試験の成功は未来の臨床試験の結果を予測できない可能性があり、著者らの結果は必要な監督管理許可を得るのに十分ではないかもしれない。 |
| ● | 臨床薬物開発は長く高価な過程に関連し、より多くの候補製品を開発することはリスクと不確定性がある |
| ● | 私たちは、私たちの候補製品に適した規制承認、まれな小児科疾患指定/排他性、登録経路の加速、画期的な治療指定、または迅速なチャネル指定の利点を得る/維持または獲得できない可能性がある。 |
| ● | 臨床試験は高価で時間がかかり、しかも著者らがコントロールできない要素の影響を受ける。 |
| ● | 私たちの候補製品は不良な副作用を招き、規制部門の承認、商業潜在力に影響を与え、あるいは任意の潜在的な市場承認後に重大な負の結果を招く可能性がある。 |
| ● | 著者らの臨床試験の中期、“頂線”と初歩的なデータは変化する可能性がある。 |
| ● | 私たちの候補製品の市場機会は私たちが思っているより小さいかもしれないし、私たちが得た承認は私たちの患者数を縮小するかもしれない。 |
| ● | 私たちは激しい競争に直面するかもしれない。 |
| ● | 私たちは戦略的協力に関連するリスクに直面して、私たちの候補製品を開発するかもしれません |
| ● | 私たちの候補製品は商業成功に必要な市場受容度を得ることができないかもしれない。 |
| ● | 私たちは潜在的な国際業務と関連した危険に直面するかもしれない。 |
| ● | 私たちは製品責任訴訟の悪影響を受けるかもしれない。 |
| ● | 私たちの保険証書は十分ではないかもしれないし、私たちを取り返しのつかないリスクに直面させる可能性がある。 |
コンプライアンスに関するリスク
| ● | 私たちは医療法律と法規の制約を受けて、守らない行為は実質的な処罰を受けるだろう |
| ● | 私たちの候補製品は保険と十分な精算を提供しないかもしれない。 |
| ● | 医療改革措置は私たちの業務と運営結果に否定的な影響を及ぼすかもしれない。 |
私たちの第三者への依存に関するリスク
| ● | 第三者は満足できない方法で著者らの臨床前研究と臨床試験を行うかもしれない。 |
| ● | 私たちは第三者に依存して私たちの候補製品を生産するつもりだ。 |
| ● | 当社および当社の第三者関連会社は、環境、健康および安全に関する法律および規制の対象となります。 |
私たちの知的財産権に関するリスクは
| ● | 当社のライセンス契約に違反した場合、当社の製品候補の開発および商業化を継続する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。 |
| ● | 特許保護が不十分であれば、競合他社が当社と同様の製品や技術を開発 · 商業化できます。 |
| ● | 当社の特許権の取得と維持は、高価で複雑で労働集約的であり、特許条件は製品候補における競争力を保護するには不十分です。 |
| ● | 当社は、知的財産権の侵害を主張する請求の対象となります。 |
| ● | 特許法の変更は、製品候補を保護する能力を損なう可能性があります。 |
| ● | 私たちは私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。 |
| ● | 知的財産権は私たちの業務が直面しているすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。 |
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カタログ表
私たちの業務運営、従業員事務、管理成長に関するリスク
| ● | 当社は、現役員のサービスに大きく依存しています。 |
| ● | 組織の拡大に伴い、困難が発生する場合があります。 |
| ● | 当社の情報技術システムのセキュリティ侵害を受ける可能性があります。 |
| ● | 当社の従業員および取引先は、不正行為または不適切な行為を行う可能性があります。 |
| ● | コロナウイルスの流行により事業に悪影響を与える可能性があります。 |
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
| ● | 当社普通株式の市場価格は変動し、大幅な変動があります。. |
| ● | 私たちの普通株の所有権は私たちの既存の幹部、役員、主要株主に集中しており、新しい投資家が重大な会社の意思決定に影響を与えることを阻止する可能性がある。 |
| ● | 当面、当社の資本株式に対する配当金は一切行う見込みはありません。 |
一般リスク因子
| ● | 私たちは不利な研究や報告書の影響を受けるかもしれない。 |
| ● | 私たちは私たちの現金と現金同等物を非効率的に使用するか、またはあなたが同意しない方法で使用するかもしれない。 |
| ● | “新興成長型企業”と上場企業としてリスクに直面している。 |
| ● | 私たちは私たちの管理文書とデラウェア州法律の防御性とフォーラム選択条項を利用することができる。 |
私たちの財務状況と資本需要に関連するリスク
設立以来、重大な運営損失が発生しており、予測可能な未来には、絶対に実現または利益を維持しない可能性がある重大な運営損失を受け続けると予想される。
2016年1月の設立以来、大きな運営赤字が発生しています。2023年12月31日と2022年12月31日までの年度の純損失はそれぞれ1.198億ドルと8250万ドルで、2024年3月31日と2023年3月31日までの前3ヶ月間の純損失はそれぞれ8390万ドルと1010万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は5.525億ドルだった。予測可能な未来には、巨額の費用と増加する運営損失が引き続き発生する見通しだ。設立以来、私たちはほとんどの努力を私たちの候補製品の研究と臨床前と臨床開発に投入し、私たちの会社を組織と配備し、業務計画を制定し、資金を集め、私たちの知的財産権の組み合わせを構築し、臨床試験を行った。今まで、私たちはどんな薬物の規制承認や商業化を受けたことがない。私たちは何年かかかるかもしれませんもし本当にあれば商業化された薬があります私たちの純損失は四半期と年度の間に大きく変動するかもしれません。私たちは次の場合、私たちの費用が大幅に増加すると予想している
| ● | 私たちの候補製品の開発と計画を続けています |
| ● | 私たちの現在と未来の候補製品のために、行われている、予期されている、または未来の臨床前研究および臨床試験を開始、実施し、完成させる |
| ● | 臨床試験に成功した候補製品のために市場承認を求める |
| ● | 私たちが市場の承認を得る可能性のある現在または未来の候補製品を商業化するために、販売、マーケティング、製造、流通インフラを確立する |
| ● | より多くの候補品を発見し開発することです |
| ● | 薬物、候補製品または技術の買収または許可を通じて、候補製品の組み合わせを確立し続ける |
| ● | 知的財産権の組み合わせを維持し、保護し、拡大する |
| ● | 上場企業の要求と要求に合致する |
| ● | 私たちの製品に関連する任意の製品責任クレームまたは他の訴訟を弁護します |
| ● | 臨床、監督、科学者を増任し、 |
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カタログ表
| ● | 我々の製品開発および将来の商業化努力を支援する者を含む、運営、財務、管理情報システムおよび人員を増加させる。 |
また、重大な法律、会計、投資家関係、その他の費用を含む上場企業の運営に関する追加コストも発生した。
利益を達成し維持するためには，大量の収入を生じる薬物を開発し，最終的に商業化することに成功しなければならない。これは、私たちの現在と未来の候補製品の臨床前研究と臨床試験を完成させ、規制部門の承認を得て、商業規模の製造、マーケティング、販売を調達し、規制部門の承認を得た任意の製品(第三者を介して)を獲得し、より多くの候補製品を発見または獲得し、開発することを含む、一連の挑戦的な活動で成功することを要求するだろう。私たちはただこのような活動の大多数の初期段階にいるだけだ。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちの支出を相殺して利益を達成するのに十分な収入を生むことはできないかもしれない。
薬物開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用の時間や金額、あるいは私たちがいつ、あるいは利益を達成できるかどうかを正確に予測することはできない。規制部門が現在予想外の研究を要求している場合、あるいは私たちの臨床試験や任意の候補製品の開発に遅延が生じた場合、私たちの費用は増加する可能性があります。
たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。私たちの普通株価値の低下はまたあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性があります。
私たちの限られた経営の歴史は、私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを困難にするかもしれませんし、私たちの将来の生存能力を評価することも難しいかもしれません。
私たちは臨床段階の会社で、運営の歴史は限られていて、これまで、私たちの運営は主に資金の調達、組織と私たちの会社を配備し、私たちの候補製品を確定と開発し、私たちの候補製品のための臨床前と臨床開発に集中しています。組織としては、臨床開発に成功し、規制承認を得たり、商業規模の製品を製造したり、商業化に成功するために必要な販売やマーケティング活動を行う能力があることは証明されていないし、第三者代表を手配してこれらの活動を行っている。したがって、もし私たちがもっと長い運営歴史を持っていれば、私たちの未来の成功や生存能力のどんな予測もそんなに正確ではないかもしれない。
私たちのビジネス目標を達成する際に、私たちは予測不可能な費用、困難、複雑な状況、遅延、および他の既知または未知の要素に直面し続けている可能性がある。私たちはある時点で研究開発に集中している会社からビジネス活動を支援できる会社に転換する必要があります。そのような移行で、私たちは成功しないかもしれない。
また、様々な要因により、私たちの財務状況や経営業績は四半期ごとや毎年変動し続け、その多くの要因はコントロールできないと予想しています。したがって、今後の経営業績の指標として、いかなる四半期や年度の業績にも依存してはいけません。
私たちは私たちの行動を支援するために多くの追加資金が必要になるだろう。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちはいくつかの開発計画や他の業務を延期、減少、または終了させることを余儀なくされるかもしれない。
2024年3月31日現在、私たちの現金と現金等価物は1億465億ドルです。 私たちは、2024年度までの現金および現金等価物、ならびにAdvanz Pharmaが2024年度に支払うと予想される臨床および規制マイルストーン支払いは、私たちの運営に2026年までの資金を提供するのに十分であり、薬物承認が予想される時間帯で達成されれば、もっと長くなるかもしれないと信じている。しかし、私たちは次のような点で多くの追加資金を得る必要があるだろう
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カタログ表
私たちの持続的な運営および計画の研究と臨床開発活動。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
| ● | 私たちが行っている候補製品の臨床前研究と臨床試験の時間、進捗、結果 |
| ● | 私たちが追求する可能性のある他の候補製品の臨床前開発、実験室テストと臨床試験の範囲、進捗、結果、コスト |
| ● | 私たちは有利な条件下で協力する能力を確立します(もしあれば) |
| ● | 私たちの候補製品に対する規制審査のコスト、時間、結果 |
| ● | 将来の商業化活動のコストと時間は、製品製造、マーケティング、販売、流通を含み、私たちが市場の承認を得た任意の候補製品について |
| ● | 私たちが発売許可を得た候補製品の商業販売収入(もしあれば) |
| ● | 承認された候補製品に関連する任意のマイルストーンおよび印税支払いのコスト； |
| ● | 特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権を維持し、実行し、知的財産権に関する任意のクレームを弁護するコストと時間； |
| ● | 上場企業としての運営コスト |
| ● | 私たちは他の候補製品と技術の程度を得ることができるかもしれない。 |
潜在的な候補製品を確定し、臨床前テストと臨床試験を行うことは時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、数年を要して完成する必要があり、しかも著者らは監督部門の許可を得て製品販売を実現するために必要なデータ或いは結果を永遠に生成できないかもしれない。しかも、私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。私たちの商業収入は、もしあれば、薬物の販売から来ます。これらの薬物は数年以内に商業使用に投入されないと予想されます。したがって、私たちは追加的な資金調達に依存して私たちの業務目標を達成し続ける必要があるだろう。有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画が十分な資金を持っていると考えても、追加の資本を求めることができる。
また、我々が追加資本を得る能力は、金利上昇を含む全体的なマクロ経済傾向の影響を受けており、これにより、我々普通株の価格が大幅に変動および/または低下している。最近のロシアとウクライナ、ハマスとイスラエルとの敵対行動は、これらのマクロ経済傾向を悪化させ、これらの敵対行動は世界金融市場の経済不安定を悪化させている。したがって、私たちは必要な時や魅力的な条件下で十分な追加融資を受けることができないかもしれない。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少、または完全に終了させることを余儀なくされるかもしれない。
追加資本の調達は私たちの株主を希釈し、私たちの運営を制限するか、あるいは私たちの候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。
これまで、私たちが相当な製品収入を生成することができれば、私たちは、第三者資金、マーケティング、および流通スケジュール、他の協力、戦略連合および許可スケジュール、またはこれらの方法の任意の組み合わせを含む、公共または私募株式または債務融資によって、私たちの現金需要を満たす予定です。私たちは約束された外部資金源を持っていない。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、当社での所有権権益は希釈される可能性があり、これらの証券の条項は清算または他の特典を含む可能性があり、株主としての権利に悪影響を及ぼす可能性があります。債務および株式融資は、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約、例えば、私たちの株を償還し、投資を行う、追加債務を招く、資本支出を行う、配当金を発表する、または私たちが可能な知的財産権を取得、販売する能力を制限することを含むいくつかの合意に関連する可能性がある。
もし私たちが将来の協力、戦略連合、または第三者許可手配を通じてより多くの資本を調達すれば、私たちは私たちの知的財産権、将来の収入源、研究プロジェクト、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。もし私たちが資金調達できなければ
46
カタログ表
追加資本が必要な場合、私たちは、私たちの薬物開発または将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるか、または開発およびマーケティングが本来私たちが自ら開発およびマーケティングする候補製品の権利を付与する可能性がある。
私たちは純営業損失を利用して将来の課税収入を相殺する能力が制限されるかもしれません。
設立以来、私たちは巨額の損失を受け、近い将来に利益を達成しないと予想されています。もしあれば。一般に、改正された“1986年米国国税法”第382節または同法典によると、会社が“所有権変更”を行う際には、変更前のNOLを利用して将来の課税所得額を相殺する能力が制限される。私たちは過去に所有権の変化を経験したことがあるかもしれませんが、未来は私たちの株式所有権の後続の変化のために所有権の変化を経験するかもしれません(その中のいくつかの変化は私たちがコントロールできるものではありません)。したがって，課税所得純額を稼ぐと，変動前のNOLを用いてこのような課税収入を相殺する能力が制限される可能性がある。
2017年12月31日以降に開始された納税年度に発生するNOLについては，納税者がNOLを用いて繰り越す能力を課税所得額の80%に制限している。また、2017年12月31日以降に終了した納税年度に発生するNOLは無期限繰り越しが可能ですが、一般的に繰り越しは禁止されています。2018年1月1日までに開始される納税年度に発生するNOLは課税所得額に制限されないが，2018年1月1日までの納税年度に発生するNOLは2年間の繰越期間と20年の繰越期間が継続する。NOLの繰延税金資産は，NOLを想定した場合に有効な適用税率で計測する必要がある。繰越/繰越期間の制限や、2017年12月31日以降に開始された納税年度に発生するNOL使用NOLの制限は、将来的にNOLを用いて課税所得額を相殺する能力に大きく影響する可能性があります。
私たちのNOL繰越未来の税金優遇を実現するためには、課税収入を生成しなければなりません。これは保証されていません。そこで、2024年3月31日と2023年12月31日までの繰延税金資産の全額推定準備を行っています。
私たちの候補製品の開発と商業化に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちの候補製品の成功臨床開発、監督管理の承認と商業化に大きく依存する。もし私たちが必要な規制承認を得ることができなければ、私たちは私たちの候補製品を商業化することができなくなり、私たちが製品収入を作る能力は悪影響を受けるだろう。
私たちはAT-007、AT-001、AT-003の開発に多くの時間と財力を投入した。私たちの業務は、私たちの候補製品の開発をタイムリーに成功させ、規制部門の承認を得られ、承認されれば、私たちの候補製品の商業化に成功するかどうかにかかっている。私たちの薬物開発戦略は予見できない挑戦に直面する可能性があり、私たちの薬物設計が有効であることが証明される保証はありません。私たちは私たちの任意の候補製品の迅速な規制経路を利用できるか、あるいは最終的に私たちの未来の臨床試験で成功することを保証できません。
私たちはまだ規制部門のいかなる候補製品の承認も得ていません。私たちは将来開発されたどの製品候補も規制部門の承認を得ることができないかもしれません。私たちがFDAまたは適用される外国規制機関の規制承認を得るまで、私たちまたは未来のパートナーは、米国や海外でいかなる候補製品の販売も許可しない。FDAと同様の外国の監督管理機関の承認や他の上場許可を得るのに要する時間は予測不可能であり、通常は臨床試験開始後数年後に必要であり、監督機関のかなりの情動権を含む多くの要素に依存する。また、承認政策、法規、あるいは承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。
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承認された任意の候補製品を米国または海外で商業化する前に、厳格に制御された臨床試験によって大量の証拠を提供し、FDAまたは同様の外国規制機関に、その予期される用途に対して安全かつ有効であることを満足させなければならない。臨床前研究と臨床試験の結果は異なる方法で解釈できる。私たちの候補製品の臨床前または臨床データが有望であると信じていても、これらのデータはFDAおよび他の規制機関の承認を支持するのに十分ではないかもしれない。FDAはまた、承認前または承認後に候補製品に対して追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するか、またはこれらの要素の内容の変更を要求することに反対する可能性がある。
製薬業全体で開発されている大量の製品のうち、FDAなどの外国規制機関の承認手続きの一部のみが成功し、商業化されている。長い承認またはマーケティング許可プロセスおよび将来の臨床試験結果の予測不可能性は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を深刻に損なう規制部門の承認またはマーケティング許可を得ることができない可能性があります。
我々が最終的に臨床試験を完了し、新薬申請またはNDAの承認を得たとしても、または我々の候補製品の海外マーケティング、FDAまたは同様の外国の規制機関は、高価な追加の臨床試験(上場後の臨床試験を含む)の表現に基づいて、他のマーケティング許可を承認または承認することができる。FDAまたは同様の外国規制機関も、私たちが最初に要求したよりも限られた適応または患者集団の候補製品を承認または許可することができ、FDAまたは同様の外国規制機関は、候補製品の商業化に成功するために必要または望ましいラベルであると考えられる。適用可能な規制承認または他のマーケティング許可を得るか得られないかのいずれの遅延も、候補製品の商業化を延期または阻止し、私たちの業務および将来性に悪影響を及ぼすだろう。
さらに、FDAまたは同様の外国規制機関は、追加的な法規を採用したり、既存の法規を修正したり、他の行動をとることで、私たちが将来開発している候補製品の承認を阻止または延期する可能性がある。このような政策や規制の変化は、私たちに追加的な要求を加えるかもしれません。承認された能力を延期したり、コンプライアンスコストを増加させたり、私たちが獲得した可能性のある任意のマーケティング許可を維持する能力を制限したりするかもしれません。
また、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、商業的に実行可能な価格設定構造を構築し、第三者や政府支払人(政府衛生行政を含む)から保証と十分な補償の承認を得るビジネス組織を発展させる必要があります。もし私たちが私たちの候補製品を商業化することに成功できなければ、私たちは私たちの業務を続けるのに十分な収入を生むことができないかもしれない。
私たちまたはAdvanz Pharmaは、AT-007商業化協力とのいかなる合意も履行できないかもしれません。これは私たちに責任を負わせるかもしれません。私たちはパートナー関係の予想される利益を達成できないかもしれません。
2023年1月、AT-007(Govorest At)をヨーロッパで商業化し、Advanzと独占許可および供給協定(“Advanz協定”)を締結したAdvanz Pharma(“Advanz”)との協力を発表した。Advanz協定の条項によると，Advanzはスイスヨーロッパ経済区とイギリス(“領土”)にAT−007によるガラクトースやSORD欠乏症治療の独占商業権を有し，この領土でAT−007の将来適応を獲得する権利がある。その見返りとして、私たちはヨーロッパの臨床試験の完成とマーケティング許可及び商業販売マイルストーンの時にいくつかの最近の開発マイルストーンの支払いを得る権利があり、総額は1.3億ユーロを超えると予想される。私たちはまた未来のAT-007のこの地域での純売上高の20%から印税を受ける権利がある。特許使用料は、(I)AT−007成分をカバーするライセンス特許が満了するまで、または(Ii)欧州医薬品局がAT−007のマーケティング許可を付与して10年後まで国/地域で支払われる。特許使用料は、いくつかの二次トリミングコスト、いくつかの段階的な確立コスト、および任意の潜在的な第三者特許許可費用の一部を含む一定の控除を受けるであろう(将来適用される場合)。ライセンスの初期期限の後、上述したように、特許使用料料率は10%に引き下げられ、永久に継続されなければならない
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Advanzプロトコルはその条項に従って様々な状況で終了する。私たちはAT-007の開発、製造、および供給を引き続き担当し、Advanzはこの地域の包装、流通、および商業化を担当するだろう。Advanz協定には、2016年コロンビア協定と2020年マイアミ許可協定下の再許可が含まれている
私たちとAdvanzとの協力は、以下のリスクを含む様々なリスクに直面しているが、これらに限定されない
| ● | AdvanzがAdvanzプロトコルまたは任意の関連合意に従って私たちの契約義務を欠いている場合、私たちは商業、規制、または他の責任に直面する可能性があります。 |
| ● | AT-007の開発、製造、供給に関する責任を負うかもしれません |
| ● | Advanz協定によると、2016年コロンビア協定と2020年マイアミ許可協定が含まれている。 |
| ● | 私たちは私たちの知的財産権を十分に保護できないかもしれないし、知的財産権の法執行行動に巻き込まれる可能性があり、これは、特許や他の知的財産権に関する訴訟や他の訴訟によって巨額の費用を発生させる可能性があり、このような訴訟は、私たちの経営陣や科学者の注意をそらし、私たちの開発や商業化の努力に悪影響を及ぼす可能性がある。 |
| ● | 私たちのAdvanzの商業化努力は限られているかもしれませんが、AdvanzはAT-007の販売およびマーケティングに成功できないかもしれません。 |
| ● | 私たちが記念碑的な支払いと特許権使用料を含むパートナーシップから特定の経済的利益を得ることができるかどうかは、私たちがコントロールできないいくつかの意外な状況にかかっている。 |
| ● | 場合によっては、Advanzは、それ自身の供給スケジュールを実行する能力があることを含むいくつかの挿入権を行使することができ、場合によっては、Advanzは、領土内の特定の開発権を行使し、特定の契約権を譲渡することができる。このようなすべての場合、Advanzは特許使用料とマイルストーン支払いを継続しなければならないが、特定の製造と開発確立コストを回収し、当然の特許使用料からこれらの費用を差し引く可能性がある。 |
これらの要素のいずれも、私たちの候補製品や承認製品の供給を妨害し、候補製品の承認を延期したり、私たちの承認製品の商業化を阻止したり、妨害したりするために、より高いコストを発生させる可能性がある。したがって、私たちはパートナーシップから予想される経済的利益の一部または全部を得ることができないかもしれない。
より多くの候補製品を開発することにはリスクと不確実性があり，我々の方法を複製して他の疾患適応の薬剤を開発できる保証はない。
最終的に任意の候補製品が決定されたか否かにかかわらず、識別、取得、または許可され、その後、候補製品を開発する作業には、大量の技術、財務、および人的資源が必要となる。私たちの努力は、最初は潜在的な候補製品を決定する上で希望を示す可能性があるが、多くの理由で、臨床開発、承認のための製品または商業収入のための候補製品を生成できなかった
| ● | 使用される方法は、潜在的な候補製品を決定することに成功しない可能性がある |
| ● | 競争相手は代替製品を開発し、私たちが開発した任意の候補製品を時代遅れにするかもしれない |
| ● | 私たちが開発した任意の候補製品は、第三者特許または他の独占的権利によって保護される可能性がある |
| ● | 候補製品は、有効ではないか、または適用される規制基準を満たしていないことを示す有害な副作用または他の特徴を有することが証明される可能性がある |
| ● | 候補製品は、許容可能なコストで商業的に量産できないかもしれないし、全くできないかもしれない； |
| ● | 候補製品は医師、患者、医学界、または第三者支払人に受け入れられない可能性がある。 |
私たちの財務と管理資源は限られているので、私たちは他の候補製品を探したり、後でより大きな市場潜在力を持っていることが証明された他の兆候を探す機会を放棄したり延期したりするかもしれない。私たちの資源分配決定は私たちが実行可能な商業薬や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。特定の製品のビジネス潜在力や目標市場を正確に評価できなければ
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候補製品の場合、候補製品の独占的な開発および商業化の権利を保持することがより有利である場合、私たちは、協力、許可、または他の印税配置によって、候補製品に貴重な権利を放棄する可能性がある。また，我々の薬物開発方法を他の疾患の適応にコピーすることは成功しないかもしれない。もし私たちがより多くの候補製品を識別して開発することができなかったり、そうできなかったら、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。
臨床前研究または早期臨床試験の成功は未来の臨床試験の結果を代表しない可能性があり、私たちはあなたに行われている、計画中、あるいは未来の臨床試験が必要な監督管理の承認を得るのに十分な結果をもたらすことを保証することができない。
前臨床試験と早期臨床試験の成功は、今後の臨床試験が同じ結果をもたらすことを確保しないか、あるいは候補製品の有効性と安全性を証明するのに十分なデータを提供する。臨床前研究と第一段階の臨床試験は主に安全性をテストし、薬物動態学と薬効学を研究し、そして異なる用量とスケジュールの候補製品の副作用を理解するためである。臨床前研究と早期臨床試験の成功は今後の治療効果試験が成功することを確保しておらず、最終結果を予測することもできない。われわれの候補製品は臨床開発において期待される安全性と有効性を示すことができない可能性があり，臨床前研究で積極的な結果が得られたにもかかわらず，早期の臨床試験に成功している。
また，臨床試験の設計はその結果が製品の承認を支持するかどうかを決定することができるが，臨床試験設計における欠陥は臨床試験の進展が良好になるまで明らかにならない可能性がある。組織として、著者らは臨床試験を設計する経験が限られており、臨床試験を設計と実行して監督部門の承認を支持することができないかもしれない。製薬と生物技術業界の多くの会社は後期臨床試験で重大な挫折を経験し、臨床前試験と早期臨床試験においても奮い立つ結果を得た。臨床前と臨床活動から得られたデータは異なる解釈を受ける可能性があり、これは監督部門の承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。また、私たちの候補製品開発中の規制政策の変化を含む多くの要因により、規制の遅延や拒否に遭遇する可能性がある。どのような遅延も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに否定的な影響を及ぼす可能性がある。
臨床薬物開発は長くて高価な過程と関連がある。私たちは追加的なコストを招き、臨床試験で実質的な遅延や困難に遭遇する可能性がある。
FDAや他の同様の規制機関のマーケティング承認を得ない前に、私たちはいかなる候補製品も商業化、マーケティング、普及、または販売してはならず、私たちは決してこのような承認を得ないかもしれない。私たちの候補製品がいつ、あるいは人体で有効または安全を証明するかどうかを予測することはできず、規制部門の承認を得るだろう。監督部門の許可を得て私たちの候補製品を販売する前に、私たちは臨床前開発を完成し、それから広範な臨床試験を行い、私たちの候補製品の人体上の安全性と有効性を証明しなければならない。臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果はまだ確定していない
1つまたは複数の臨床試験の失敗は、試験の任意の段階で発生する可能性がある。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品のマーケティング許可を得られなかった。
臨床試験の前、期間、あるいは結果として、私たちは多くの予見できない事件に遭遇する可能性があり、これらの事件は私たちの上場許可を得ることを延期または阻止することができ、あるいは私たちの候補製品を商業化することを含む
| ● | 遅延と規制機関は私たちの臨床試験の設計や実施について合意した |
| ● | 規制機関または機関審査委員会またはIRBsは、私たちまたは私たちの研究者が予想される試験場所で臨床試験を開始したり、臨床試験を行ったりすることを許可してはならない |
| ● | 遅延と予想される臨床研究組織或いはCROと臨床試験場所は受け入れられる条項について合意した |
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| ● | 私たちの候補製品の臨床試験に必要な患者の数は私たちが予想していたより多いかもしれません。これらの臨床試験の登録速度は私たちが予想していたより遅いかもしれません。参加者がこれらの臨床試験から退出する割合は、私たちが予想していたよりも高いかもしれません。あるいは治療に戻ってフォローできないか、あるいは適切な患者を募集できないかもしれません |
| ● | 私たちの候補製品の臨床試験は否定的または不確実な結果をもたらすかもしれない |
| ● | 深刻な不良事件、ある種類の候補製品に対する懸念或いは著者らの臨床試験操作、試験場所或いは製造施設の検査のため、監督管理機関は強制的に臨床一時停止を実施した |
| ● | 候補製品に関連する深刻な有害事象の発生は、その潜在的な利点を超えていると考えられている |
| ● | 新しい臨床プログラムの規制要件およびガイドラインの変化を修正または提出する必要がある；または |
| ● | 私たちは私たちに追加的な臨床試験を要求したり、製品開発計画を放棄したりすることを決定または規制機関に要求するかもしれない。 |
臨床前および臨床開発を成功させることができない場合は、私たちの追加コストを招くか、あるいは将来の薬物販売または他の源から収入を得る能力を弱める可能性がある。また、私たちの候補製品を製造したり、レシピを変更したりする場合、修正された候補製品をより早いバージョンに接続するために追加のテストを行う必要があるかもしれません。承認されれば、臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を有する任意の期限を短縮したり、競争相手が私たちの前に競争相手の薬物を市場に出すことを可能にしたりすることができ、これは、候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なう可能性がある。
さらに、もし私たちの臨床試験結果が確定していない場合、あるいは私たちの候補製品に関連する安全問題や深刻な有害事象が存在すれば、私たちは：
| ● | 販売承認の取得が遅れたり、全く販売承認を得られなかったり |
| ● | 承認された適応や患者集団は期待や期待ほど広くない |
| ● | リスク評価および緩和戦略 （ REMS ） の形を含め、重大な使用または流通制限または安全警告を含むラベリングの承認を得ること。 |
| ● | 追加の上場後のテスト要求を受けます |
| ● | 追加の臨床試験を行うことを要求され、追加の上場後の試験要求を承認または受け入れることを支持する |
| ● | 規制部門に薬物の承認を撤回または一時停止させるか、または修正されたREMSの形態でその流通に制限を加える |
| ● | 警告や禁忌症のようなタグ付け説明 |
| ● | 起訴される |
| ● | 私たちの名声は損なわれた。 |
もし私たちがテストや市場承認を得る上で遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストも増加するだろう。われわれのいかなる臨床前研究あるいは臨床試験が計画通りに開始されるかどうか、再構成が必要かどうか、あるいは計画通りに完成するかどうかは分からない。
さらに、 FDA 、または IRB は、 FDA の現行の GCP 規制を含む規制要件に従って試験を実施していない場合、または参加者を容認できない健康リスクにさらしている場合、または FDA が当社の治験用新薬申請または IND に欠陥を発見した場合、いつでも臨床試験を中断することができます。これらの裁判の実施です。したがって、今後の臨床試験の開始 · 終了スケジュールを確実に予測することはできません。当社が臨床試験の開始または完了が遅れた場合、または完了前に臨床試験を終了した場合、当社の製品候補の商業的見通しに悪影響を及ぼし、当社の製品候補からの収益を生み出す能力が遅れる可能性があります。
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臨床試験に進んだ現在の製品候補はすべて、アルドースレダクターゼ阻害を標的としています。アルドース還元酵素阻害剤が規制当局の承認を受ける保証はありません。
我々の現在のすべての候補製品は臨床試験に入っており，アルドース還元酵素の抑制を目標としている。現在，日本，インド，中国以外に市場で承認されていないアルドース還元酵素阻害剤も，アルドース還元酵素阻害剤が米国を含むすべての国で規制部門の承認を得る保証はない。以前にこの酵素を抑制する試みは非選択性、非特異性の抑制によって阻害され、これは限られた治療効果と顕著な非標的安全効果を招いた。我々の現在の候補製品は、AT−007、AT−001、およびAT−003を含み、類似または異なる挑戦に直面して、それらの商業化に成功することを阻止する可能性がある。
私たちは私たちの候補製品の珍しい小児科疾患の称号や排他性を獲得または維持することができないかもしれません。これは私たちの候補製品の潜在的な収益力を制限するかもしれません。
ガラクトース血症およびPMM 2−CDGを治療するAT−007の孤児薬名およびまれな小児科疾患名をFDAから得た。FDAは、米国で20万人未満の疾患または疾患に影響を与えると定義されている稀な疾患または疾患を治療するための医薬を孤児薬として指定することができ、または20万人を超える影響を及ぼす場合、米国での薬剤の販売は、米国での薬剤の開発および提供のコストを相殺するのに十分であると合理的に予想されていない。孤児薬物の指定は、監督審査と承認過程においていかなる利点も伝達されず、規制審査と承認過程の持続時間を短縮することもない。
稀な小児科疾患計画について言えば、“稀な小児科疾患”は1種の深刻或いは生命に危害を及ぼす疾患であり、その深刻或いは生命に危害を及ぼす表現は主に出生から18歳までの個人或いは“孤児薬物法”が指す稀な疾患或いは病状に影響を与える。FDAの稀な小児科疾患優先審査証明書(RPD-PRV)計画によれば、まれな小児科疾患を治療するNDAが承認されると、このような申請の発起人はRPD-PRVを取得する資格があり、後続のNDAを得るための優先審査に使用することができる。申請されたスポンサーは、RPD−PRVを別のスポンサーに譲渡することができる(売却を含む)。譲渡を行うスポンサーがまだ申請を提出していない限り、その証明書を使用する前に、その証明書は、さらに任意の回数譲渡されることができる。国会はRPD-PRV計画を2024年9月30日まで延長し、クーポン券を2026年まで発行する可能性がある。この計画はFDAを含めて批判されてきた。したがって、私たちがRPD-PRVの資格を得たとしても、この計画は承認時に有効ではなくなる可能性がある。また，優先審査クーポン券が第三者に売却または譲渡される可能性があるにもかかわらず，優先審査クーポン券を獲得して販売することができれば，任意の価値を実現することができる保証はない.RPD-PRV計画は現在2026年9月30日に日没する予定である。
FDAが候補製品に指定する画期的な療法は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、候補製品が発売承認される可能性も増加しない可能性がある。
私たちは1つ以上の候補製品のための画期的な治療指定を求めるかもしれない。画期的な治療法は、製品候補として定義され、その目的は、単独または1つまたは複数の他の薬剤との併用による重篤または生命に危険な疾患または状態を治療することであり、予備臨床証拠は、製品候補が、1つまたは複数の臨床的重要終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の治療法よりも顕著な改善を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された候補製品に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な方法を決定するのに役立つとともに，無効な制御案中の患者数を最小限に抑えることができる。FDAから画期的な治療法の候補品に指定され，NDA提出時に臨床データの支持を得ていれば，優先審査を受ける資格もある。
画期的療法に指定されたのはFDAの裁量権である。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定を行わないことにした可能性がある。いずれの場合も、候補製品と比較して、候補製品に対する画期的な治療指定を受けることは、より速い開発プロセス、審査、または承認をもたらすことができない可能性がある
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FDAの一般的な手続きに基づいて承認が考慮されており、それは最終的にFDAの承認を受けることを保証できない。さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品が画期的な療法の条件に適合していても、FDAは、候補製品がもはや資格条件に適合していないことを後で決定することができ、またはFDAの審査または承認の期間を短縮しないと決定する可能性がある。
私たちはすでに求めており、将来的にFDAが私たちの候補製品のための高速チャネルを指定することを求めるかもしれない。承認されても、迅速なチャネル指定は、実際にはより速い開発、規制審査、または承認過程をもたらすことはない。
候補製品が深刻または生命に危険な疾患の治療に使用され、このような疾患が満たされていない需要を解決する潜在力を示す場合、スポンサーはFDA迅速チャネル指定を申請することができる。高速チャネル指定を受けると，FDAは指定された開発計画についてスポンサーと優先的にインタラクションし，申請完了前にNDA部分の審査，いわゆる“スクロール審査”を開始する可能性がある.従来のFDAプログラムと比較して、高速チャネル指定は、私たちがより速い開発、規制審査、または承認過程を経験することを保証することができず、最終的に規制部門の承認を得ることを保証することもできない。また，FDAが我々の臨床開発計画のデータが高速チャネル指定をサポートしなくなったと考えた場合，その指定を撤回する可能性がある。
私たちは加速登録経路を使用してFDAの承認を求めるつもりだ。加速経路で承認を得ることができない場合、追加の臨床前研究または臨床試験を行う必要がある可能性があり、これは、必要な上場承認を得る費用を増加させ、獲得の可能性を低下させ、および/または必要な上場承認を得る時間を遅らせる可能性がある。FDAの承認を得ても、登録加速経路を使用して、私たちの検証的試験が臨床的利益を証明していない場合、あるいは厳格な上場後の要求を守らなければ、FDAは登録承認の撤回を加速することを求めるかもしれない。
私たちは私たちの候補製品のために承認開発を加速させる方法を求めるつもりだ。連邦食品、薬物および化粧品法案(FDCA)の加速承認条項およびFDAの実施条例によれば、FDAは、深刻または生命に危害を及ぼす疾患の治療のための製品の承認を加速することができ、この製品は、既存の治療方法よりも意義のある治療利点を提供し、臨床利益を合理的に予測する可能性のある代替終点または中間臨床終点に効果があることを証明することができる。FDAは臨床メリットは1種の積極的な治療効果であり、特定の疾病の背景下で臨床意義があると考えている。承認を加速するために、代替終点は1つの標識であり、例えば実験室測定、放射画像、バイタルサイン或いは他の臨床利益を予測できると考えられる指標であるが、それ自体は臨床利益の測定基準ではない。中間臨床終点は不可逆的発病率或いは死亡率への影響の前に測定できる臨床終点であり、それは不可逆的な発病率或いは死亡率或いは他の臨床利益に対する影響を合理的に予測する可能性がある。新薬の既存療法に対する優位性は直接的な治療優位ではない可能性があるが，患者や公衆衛生の観点から臨床的に重要な改善である場合には，承認開発を加速する経路を用いることができる。承認された場合、承認を加速することは、スポンサーが勤勉な方法で追加的な承認後の検証的研究を行うことに同意するかどうかに依存して、薬物の臨床プロファイルを確認し、説明するために、または承認のリスクおよび利益を加速させる。FDAは、加速された承認申請を提出する前に、または実質的に行われている任意のこのような検証的研究を要求することができる。このような承認後の研究が薬剤の臨床プロファイルまたはリスクおよび利益を確認できなかった場合、FDAは薬剤の承認を撤回する可能性がある。2022年12月29日に法律となった食品·薬物総合改革法案(FDORA)に署名し、承認後のFDAの法執行·撤退権限の検討·強化に関する新たな要求を含む承認加速計画の改正を行い、スポンサーがこの計画下の適用要件を遵守できなかった場合を含む。われわれはまだ臨床試験の初期段階であるため，我々のバイオマーカーに基づく方法が，我々が評価している関連結果との因果関係の証明に成功することは保証されない。もし私たちの方法が成功しなければ、私たちはもっと長い臨床試験を行う必要があるかもしれない。
もし私たちが加速承認を求めることを選択した場合、私たちはFDAのフィードバックを求めるか、あるいは私たちがこのような加速承認を求めて獲得する能力を他の方法で評価するつもりだ。FDAのフィードバックや他の要因を評価した後、加速的な承認または任意の他の形態の加速開発、審査、または承認を得るために秘密協定を求めたり提出したりすることは保証されません。また、加速承認申請を提出しても、申請が受け入れられたり、適時に承認される保証はありません
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基本的にはそうではありませんFDAはまた、私たちの申請または任意のタイプの薬物の承認を考慮する前に、さらなる研究または試験を行うことを要求することができる。私たちはFDAの要求をすぐに満たすことができないかもしれないが、これは遅延を招くかもしれないし、FDAが私たちが提出した材料が不完全で承認されないと思っているからかもしれない。候補製品の加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を得ることができなかったことは、候補製品の商業化の時間をより長くもたらし、候補製品の開発コストを増加させ、市場での競争地位を損なう可能性がある。
FDAの加速承認を得ても、検証的な発売後の臨床試験(S)を完成してこの製品の臨床治療効果を検証すること、宣伝前にFDAにすべての宣伝材料を提出することを含む厳格な発売後の要求を受ける。FDAは様々な理由で承認の撤回を求めることができ、もし私たちが何の必要な職務調査の上場後研究を行っていない場合、上場後の研究は期待される臨床利益を確認できない場合、他の証拠は製品が使用条件下で安全でないことを示しているか、あるいはFDAによって虚偽または誤解性と発見された宣伝材料を伝播することを含む。
私たちが開発を選択する可能性のある候補製品については、加速承認または任意の他の形態の加速開発、審査または承認を得ることができなければ、候補製品の商業化までの時間が長くなり、候補製品の開発コストが増加し、市場での競争的地位を損なう可能性がある。
臨床試験で患者を募集と保留することは高価で時間のかかる過程であり、私たちがコントロールできない様々な要素によって延期され、より困難になり、あるいは不可能になる可能性がある。
患者を確定し、著者らの臨床試験に参加する資格を持たせることは著者らの成功のキーポイントである。われわれは患者を募集して臨床試験に参加する際に困難に遭遇する可能性があり、候補製品の開発と承認を遅延或いは阻止する。一度登録しても、十分な数の患者を残して、私たちのどんな実験もできないかもしれません。患者の臨床試験における登録と保留は，患者群の規模，試験案の性質，既存の安全性と有効性データ，競合療法の数と性質，同一適応競争療法の行っている臨床試験，患者と臨床場所の距離および試験の資格基準を含む多くの要因に依存する。著者らの重点は稀な疾病を含むため、選択できる患者の数は限られており、適時かつ経済的かつ効率的に著者らの臨床試験を完成するために。したがって、私たちの臨床試験の登録時間は予想よりずっと長いかもしれません。これは私たちの候補製品の任意の潜在的な承認を延期します。また，われわれの臨床試験のために十分な数の患者を募集できても，これらの患者の臨床試験への登録を維持することは困難である可能性がある。
著者らが患者コミュニティと関係を築く努力は成功しないかもしれないが、これは著者らの臨床試験における患者登録の遅延を招く可能性がある。候補製品の臨床試験で報告された任意の負の結果は、同じ候補製品の他の臨床試験において患者を募集および維持することを困難または不可能にする可能性があるかもしれない。計画中の患者登録または保留の遅延または失敗は、コスト増加、計画遅延、または両方をもたらす可能性があり、これは、候補製品を開発する能力に有害な影響を与える可能性があり、あるいはさらなる開発を不可能にする可能性がある。また，将来の臨床試験の適切かつタイムリーな進行を確保するためにCROや臨床試験サイトに依存する可能性があり，彼らのサービスについて合意しようとしているが，彼らの実際の表現を確保する能力は限られている。
遅延募集と患者の維持に関する他の情報は、“私たちの業務運営、従業員事務、管理成長に関するリスクを参照してください我々の業務はコロナウイルス爆発の悪影響を受ける可能性がある.”
私たちの候補製品は不良副作用或いは他の特性を招く可能性があり、その規制承認を延期或いは阻止し、その商業潜在力を制限し、或いは任意の潜在的な上場承認後に重大な負の結果を招く可能性がある。
臨床試験を行っている間、患者は病気、傷害、不快感を含む彼らの健康変化を彼らの医師に報告した。一般的に、研究されている候補製品がどうなるかを決定することは不可能です
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このような状況を引き起こしました規制当局は異なる結論を出すかもしれないし、もしそれらが発生したら、これらの決定を確認するために追加的なテストを要求するかもしれない。
さらに、私たちがより大きく、より長く、より広い臨床試験で私たちの候補製品を試験する場合、またはこれらの候補製品の使用がより広くなるにつれて(規制部門の承認を得た場合)、早期試験で観察された疾患、傷害、不快感および他の有害事象、および以前の試験で発生または検出されなかった場合は、被験者または患者によって報告される。多くの場合，研究薬が大規模なキー試験で試験を行った後，あるいは承認後に商業規模の薬物を患者に提供した後にのみ，副作用を検出することができる場合がある。もしより多くの臨床経験が、私たちの任意の候補製品に副作用があるか、または深刻な或いは生命に危害を及ぼす副作用を引き起こす場合、候補製品の開発は失敗または延期される可能性があり、あるいは、候補製品が監督部門の承認を得た場合、撤回される可能性があり、これは私たちの業務、将来性、経営業績、財務状況を損なうことになる。
著者らは時々発表或いは公表した臨床試験の一時、“主要”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証手続きの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
時々、臨床試験の中期、“頂線”または初歩的なデータを公表するかもしれません。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。予備データや“トップライン”データはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが以前に公表された予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。初期または中期データと最終データとの違いは、私たちの業務の将来性を深刻に損なう可能性があり、私たちの普通株の取引価格を大幅に変動させる可能性があります。
私たちの候補製品の目標患者群の発病率と流行率はまだ正確に確定されていない。もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さい場合、あるいは私たちが得たいかなる承認も患者集団の狭い定義に基づいていれば、私たちの業務は影響を受けるかもしれない。
我々の現在の薬物開発は，高度に満たされていない医療需要が高い疾患を治療するための候補製品に重点を置いている。私たちの合格患者数と定価見積もりは私たちの候補製品が対象とする実際の市場とは大きく違うかもしれません。これらの疾患を有する人数および候補製品治療から利益を得る可能性のあるこれらの疾患患者のサブセットの推定は、私たちの信念および分析に基づいている。これらの推定は様々な由来から得られたものであり，科学文献，患者基礎や市場研究を含めて不正確であることが証明されている可能性がある。また、新しい研究は私たちの目標疾患の推定発病率あるいは流行率を変えるかもしれない。患者数は予想より少ないかもしれない。同様に、私たちの各候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないし、または私たちの候補製品を使用した治療を受け入れない可能性があり、新しい患者は識別または接触がますます困難になる可能性がある。もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが予想したより小さい場合、私たちは私たちの予想収入を達成できないかもしれません。これは私たちの業務計画を阻害し、私たちの業務と運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは激しい競争に直面しているかもしれませんが、これは他の人たちが私たちよりも前に、あるいは私たちよりも薬の開発や商業化に成功している可能性があります。
新薬の開発と商業化競争は激しい。私たちは現在の候補製品について潜在的な競争に直面する可能性があり、製薬およびバイオテクノロジー会社、学術機関、政府機関、および他の公共および個人研究機関からの将来的に開発または商業化された任意の他の候補製品の競争に直面する可能性がある。
私たちの競争相手は私たちよりもっと優位かもしれません。彼らの規模はもっと大きく、資源が豊富で、機関の経験が豊富だからです。特に、これらの会社は清算、政府契約、重要なオピニオンリーダーとの関係を確保し、テストと臨床試験を行い、市場製品の監督許可と流通関係を獲得し、維持し、マーケティングが許可された薬物の面でより多くの経験と専門知識を持っている。これらの会社は
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私たちの研究やマーケティング能力よりもずっと優れていますもし私たちが既存と潜在的な競争相手と効果的に競争できなければ、私たちの業務や財務状況は損なわれる可能性がある。
これらの要因により、私たちの競争相手は、私たちの前に規制機関から彼らの薬物の承認を得ることができ、これは私たちの候補製品を開発または商業化する能力を制限するかもしれない。私たちの競争相手はまた私たちよりも安全で、より効果的で、広く受け入れられ、あるいはもっと安い治療法を開発するかもしれないし、彼らの薬物を製造してマーケティングする上で私たちよりも成功するかもしれない。これらの利点は私たちの候補製品を時代遅れにしたり、競争力に欠けたりして、私たちはこれらの候補製品の開発と商業化コストを回収することができるかもしれない。
製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模の小さいスタートアップ企業も重要なライバルとなる可能性があり、特に大手や成熟会社との連携で手配されている。これらの第三者は合格した科学、管理と商業人員を募集と維持し、臨床試験場と臨床試験の被験者登録を確立し、著者らの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する面で私たちと競争を展開している。
私たちは永遠に実現できないかもしれない戦略的協力を模索するかもしれないし、私たちの候補製品の開発と商業化の重要な権利と制御権を任意の未来のパートナーに譲ることを要求されるかもしれない。
時間の経過とともに、私たちのビジネス戦略は、満足されていない医療需要の高い疾患の治療のための他の候補製品の買収または許可を含む。そこで，我々は，より多くの候補製品や資源を獲得するために，様々な可能な戦略協力を定期的に探索する予定である.これらの戦略的協力には，大型戦略パートナーとのパートナーシップ，特にAT−001を用いたDPN治療の開発が含まれる可能性がある。しかし、現在、私たちはこのような戦略的協力がどのような形を取る可能性があるのか予測できない。適切な戦略的パートナーを探す上で、私たちは激しい競争に直面する可能性があり、戦略協力の交渉と記録は複雑で時間がかかる可能性がある。私たちは受け入れ可能な条件で戦略的協力を交渉することができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。戦略的協力の構築に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちがいつ(あれば)どのような戦略的協力に到達するのか予測できない。
未来の協力は私たちを多くのリスクに直面させるかもしれない
| ● | 私たちは多くの業務、財政、そして管理資源の支出を負担する必要があるかもしれない |
| ● | 私たちは株主の会社に対する所有権の割合を希釈する株式証券の発行を要求されるかもしれない |
| ● | 私たちは相当な実際的または負債を負担することを要求されるかもしれない |
| ● | 私たちの戦略パートナーが私たちの候補製品の開発や商業化に投入される資源の数とタイミングをコントロールできないかもしれません |
| ● | 戦略的パートナーは適応や臨床試験を設計するかもしれませんがこの方法は私たちのようにはならないかもしれません |
| ● | 戦略的パートナーは、臨床試験を延期すること、不足した資金を提供すること、臨床試験を終了すること、または候補製品を放棄すること、新しい臨床試験を繰り返すか、または候補製品の新しいバージョンを要求することを臨床試験を行うことができる |
| ● | 戦略パートナーは、戦略協力計画による製品のさらなる開発と商業化を行ってはならない、あるいは研究開発計画を停止することを選択することができる |
| ● | 戦略的パートナーは、これらの製品から得られる潜在的な収入を制限するために、私たちの候補製品をマーケティングして配布するのに十分な資源を投入していないかもしれない |
| ● | 私たちと私たちの戦略パートナーとの間で紛争が発生し、私たちの候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了、または高価な訴訟や仲裁を招き、経営陣の注意を分散させ、資源を消費する可能性がある |
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| ● | 戦略的パートナーは財務的な困難に直面するかもしれない |
| ● | 戦略的パートナーは、私たちの知的財産権を正確に維持、実行、または守ることができないかもしれないし、私たちの固有の情報を危険にさらしたり、無効にしたり、私たちを潜在的な訴訟に直面させる可能性がある方法で私たちの固有の情報を使用する可能性がある |
| ● | 業務合併または戦略協力者の業務戦略の重大な変化は、戦略協力者が任意の手配の下でその義務を履行する意志または能力に悪影響を及ぼす可能性がある |
| ● | 戦略的パートナーは、競合製品候補製品を独自に開発するか、または我々の競争相手を含む他の人と協力して競合製品候補製品を開発することを決定することができる |
| ● | 戦略的パートナーは合意を終了したり、期限を許可したりすることができ、これは開発を延期し、私たちの候補製品を開発するコストを増加させる可能性がある。 |
いずれの候補製品が市場の承認を得ても、それらは医師、患者、第三者支払人或いは医学界の他の人の市場受け入れを得ることができない可能性があり、これは商業成功に必要である。
いずれの候補製品が市場の承認を得ても、それらは医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人の市場受け入れを得ることができない可能性がある。もしこれらの候補製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい薬品収入が生じないかもしれないし、利益を上げることができないかもしれない。任意の候補製品が商業販売のために承認された場合、市場の受容度は多くの要因に依存するが、これらに限定されない
| ● | 代替療法や療法と比較して，投与の利便性と簡便性 |
| ● | 対象患者群が新たな療法を試みる意欲と，医師がこれらの治療法を処方する意欲 |
| ● | 代替療法や治療法と比較した治療効果と潜在的優位性 |
| ● | 販売とマーケティング努力の有効性 |
| ● | 患者コミュニティとの関係の力は |
| ● | 任意の類似した非特許療法を含む代替療法および療法に関連する治療費用 |
| ● | 競争力のある価格でこのような薬を販売することができます |
| ● | 有力なマーケティングと流通支援 |
| ● | 第三者保険と適切な補償を提供する |
| ● | どんな副作用の流行や重症度も |
| ● | この薬を他の薬と一緒に使用するためのいかなる制限もない。 |
私たちが医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人に私たちの候補製品のメリットを理解するように教育する努力は大量の資源を必要とするかもしれないし、決して成功しないかもしれない。我々の候補製品の複雑さおよび独自性のため、このような作業は、通常必要なリソースよりも多くのリソースを必要とする可能性がある。もし私たちの候補製品が承認されれば、販売は予測可能な未来に私たちのほとんどの収入を生むと予想されているので、私たちの候補製品が市場承認を得られなかったことは私たちの業務を損なうことになると予想しているからです。
私たちの候補製品が規制部門の承認を受けても、それらは持続的な規制監視を受けるだろう。
私たちの候補製品が規制機関の承認を得ても、このような承認は、製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、および安全および他の上場後の情報の提出の持続的な規制要求によって制限されるだろう。私たちの候補製品のために得られた任意の規制承認は、REMS、この薬剤が発売される可能性のある承認指示用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または第4段階試験、および薬物の品質、安全性および有効性を監視する監視を含む可能性の高い上場後試験要件を含む可能性がある。このような規制要求は国によって異なる可能性があり、具体的には私たちがどこで規制承認を受けるかにかかっている。
また、医薬品製造業者およびその施設は、使用料を支払い、現在の良好な生産要件に適合することを確実にするために、fdaおよび他の規制機関の持続的な審査および定期検査を受けなければならない
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実際には、またはcGMPは、セキュリティプロトコルまたは海外マーケティング申請において行われた約束を要求し、遵守する。私たちまたは規制機関が、予期されていない重症度または頻度の有害事象、または薬剤の生産施設に問題があるような以前に未知の問題が存在することを発見した場合、または規制機関が薬剤の販売促進、マーケティングまたはラベルに同意しない場合、規制機関は、リコールを要求するか、または市場からの薬剤のリコールまたは生産の一時停止を要求することを含む、薬剤、生産施設、または私たちに制限を加える可能性がある。
もし私たちの候補製品が承認された後に適用される規制要求を遵守できなければ、規制機関は他の行動を取るかもしれない
| ● | 私たちが法律に違反していると主張するタイトルのない手紙や警告状を出した |
| ● | 禁令または行政、民事または刑事罰または罰金を求める |
| ● | 規制承認の一時停止または撤回； |
| ● | 進行中の臨床試験を一時停止します |
| ● | 私たちまたは私たちのパートナーが提出した係属中のセキュリティ協定または同様の海外マーケティング申請または任意の追加出願の承認を拒否します |
| ● | 薬の販売や生産を制限し |
| ● | 医薬品を差し押さえたり、差し押さえたり、または他の方法で医薬品を市場から撤退させることを要求している者； |
| ● | 候補製品の輸入または輸出の許可を拒否する；または |
| ● | 政府契約を含めて私たちが供給契約を締結することを許可することを拒否する。 |
また、FDAは薬品の販売促進の可能性のある声明に対して厳格な監督管理を行った。特に、製品は、当該製品が承認されたラベルに反映されるように、FDA承認されていない用途に使用されてはならない。FDAや他の機関はラベル外用途の普及を禁止する法律法規を積極的に実行しており，ラベル外用途の普及が不適切であることが発見された会社は重大な民事，刑事，行政処罰を受ける可能性がある。
政府は違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するために多くの時間と資源を必要とする可能性があり、否定的な宣伝が生じる可能性がある。上記のいずれの事件や処罰が発生しても、候補製品を商業化する能力を抑制し、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なう可能性があります。
FDAや他の規制機関の政策は変わる可能性があり、追加の法律や政府法規を公布して、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するかもしれません。FDCA、Cures Act、または他の適用要件に対するコンプライアンスを維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれません。これは私たちの業務、見通し、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼすでしょう。
さらに、米国や海外の将来の立法や行政または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。例えば、アメリカ政府のいくつかの政策は私たちの商業と産業に影響を及ぼすかもしれない。行政命令を含む行政行動がどのように実施される可能性があるか，FDAがその規制権力を行使する能力にどの程度影響するかを予測することは困難である。立法、行政、または行政行動がFDAが正常な過程で監視·実行活動に参加する能力に制限を与える場合、私たちの業務は負の影響を受ける可能性がある。
もし私たちが販売とマーケティング能力を確立できない場合、あるいは第三者と合意して私たちの候補製品をマーケティングして販売することができなければ、それらが承認されれば、それらを商業化することに成功できないかもしれない。
私たちの開発計画が生み出す可能性のある任意の候補製品を商業化することに成功するためには、私たち自身も他の人とも協力するために、私たちの販売とマーケティング能力を確立する必要があります。私たちが開発する可能性のある任意の候補製品をマーケティングするために、私たち自身のビジネスチームを確立し、発展させるか、または契約販売チームを構築して、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品は高価で時間がかかり、いかなる薬物の発売を延期するかもしれません。さらに私たちは
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私たちがこの能力を成功的に発展させることができると確信する。私たちは彼らが確立したマーケティングと流通能力を利用するために他のエンティティとの協力を求めるかもしれないが、もしあれば、有利な条項でこのような合意に到達できないかもしれない。現在または未来のいずれのパートナーも、私たちの候補製品を商業化するのに十分な資源を投入していない場合、あるいは私たちが必要な機能を自ら開発できない場合、私たちは私たちの業務を維持するのに十分な収入を生み出すことができないかもしれない。私たちは多くの会社と競争して、これらの会社は現在広範で、経験が豊富で、資金が豊富なマーケティングと販売業務を持っていて、採用、採用、訓練とマーケティングと販売人員を維持するために。もし私たちが第三者が私たちの候補製品の販売とマーケティングを助けてくれることを求めれば、私たちはまた競争に直面するかもしれない。マーケティングおよび販売機能を実行するための内部チームまたは第三者の支援がなければ、これらのより成熟した会社との競争に成功することができないかもしれない。
私たちの候補製品がFDAの承認を得て維持されていても、私たちは決してアメリカ以外で承認されないかもしれない。これは私たちの市場機会を制限するだろう。
米国の候補製品に対するFDAの承認は、その候補製品が他の国または管轄区域規制機関の承認を得ることを保証することができず、外国規制機関の承認も、他国の監督管理機関またはFDAがその候補製品を承認することを確保することができない。私たちの候補製品のアメリカ以外での販売は臨床試験と上場承認に関する外国の監督管理要求に制約されます。FDAが候補製品の発売を承認しても、比較可能な外国規制機関は、これらの国での候補製品の製造とマーケティングを承認しなければならない。審査手続きは司法管轄区域によって異なり、アメリカと異なる要求と行政審査期限に関連する可能性があり、アメリカよりもっと煩雑で、追加の臨床前研究或いは臨床試験を含む可能性もある。米国以外の多くの国では、候補製品は精算承認を得なければならず、その国で販売許可を得ることができる。場合によっては、私たちは任意の候補製品に対して価格を受け取るつもりで、承認されれば、承認も必要だ。欧州医薬品局(EMA)の意見によると、欧州委員会による我々の製品候補製品の承認を得ることは長く高価な過程である。候補製品が承認されても、EMAは、薬剤ラベルに広範な警告を貼り付けること、または高価で時間のかかる追加の臨床試験または報告を承認条件として要求することを要求する薬剤の市販の適応を制限することができる。外国の監督管理の承認を得て、外国の規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの候補製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。
さらに、ある国で実施された臨床試験は、他の国の規制当局に認められない場合があります。また、当社の製品候補の規制承認を取り消す可能性があります。当社が適用される規制要件を遵守しない場合、当社のターゲット市場が縮小し、当社の製品候補の市場潜在力を最大限に発揮する能力が損なわれ、当社の事業、財務状況、業績および見通しが損なわれる可能性があります。
当社が米国外で製品候補を商業化する場合、国際事業に伴うさまざまなリスクが当社事業に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社は、当社の製品候補を米国外で販売するための承認を求めるつもりであり、将来の製品候補についてもそうする可能性があります。当社が承認された製品を米国外で販売する場合、以下を含む商業化における追加のリスクの対象となることが予想されます。
| ● | 外国の治療承認に対する様々な規制要求； |
| ● | 知的財産権の保護を減らすことです |
| ● | 関税、貿易障壁、規制要求の意外な変化 |
| ● | インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊 |
| ● | 外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する |
| ● | 外国為替変動は、営業費用の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある |
| ● | 海外清算、定価、保険制度 |
| ● | 労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性 |
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| ● | 海外の原材料の供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足； |
| ● | 戦争やテロ、国際的な敵対行為、地震、台風、洪水、火災などの自然災害などの地政学的行動に起因する事業の中断。 |
これらの分野での経験はありません。さらに、当社が事業を行う可能性のある多くの国によって課される複雑な規制、税務、労働、その他の法的要件があり、これらを遵守する必要があります。多くのバイオ医薬品会社は、海外での製品のマーケティングプロセスが困難であることを発見しています。
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負うことを招き、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化を制限する可能性があります。
私たちは臨床試験で私たちの候補製品をテストすることに関連する固有の製品責任リスクに直面しており、私たちが開発可能な任意の候補製品を商業化すれば、より大きなリスクに直面する可能性がある。もし私たちが自分自身を弁護することに成功できなければ、このような候補製品のいかなる被害にも反対すれば、私たちは重大な責任を招くかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
| ● | 私たちが開発する可能性のある候補製品の需要を減らすことができます |
| ● | 収入損失 |
| ● | 実験参加者や患者に多額の報酬を与え |
| ● | 関連訴訟を弁護するための重要な時間と費用 |
| ● | 臨床試験参加者の脱退 |
| ● | 保険料が増加する |
| ● | 私たちが開発する可能性のある候補品を商業化することはできません |
| ● | 私たちの名声とメディアの深刻な否定的な関心を害した。 |
どのような結果も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに否定的な影響を与える可能性があります。
私たちの保険証書は十分ではないかもしれないし、私たちを取り返しのつかないリスクに直面させる可能性がある。
私たちは製品責任保険範囲を維持していますが、この保険は私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれません。私たちは臨床試験を始めるたびに、すべての候補製品を商業化することに成功すれば、私たちの保険カバー範囲を増やす必要があると予想しています。保険の獲得性、保証条項と定価は引き続き市場状況の変化に従って変化する。私たちは私たちが確定した保険可能なリスクのために適切な保険範囲を得るために努力している；しかし、私たちは保険可能なリスクを正確に予測したり定量化することができないかもしれないし、私たちは適切な保険範囲を得ることができないかもしれないし、私たちは発生する可能性のある保険事件を保険するつもりだから、保険会社は対応できないかもしれない。私たちは保険市場のほとんどの伝統的な会社の保険分野の状況が急速に変化していることに気づいた。これらの状況は、より高い保険コスト、より高い保険請求額、およびより低いカバー範囲制限をもたらす。いくつかのリスクについては、コストまたは獲得性の理由で、私たちは保険カバー範囲を持っていないか、またはないかもしれない。
コンプライアンスに関するリスク
私たちと顧客、医師、第三者支払者との関係は、連邦と州医療詐欺と乱用法律、虚偽クレーム法律、医療情報プライバシーと安全法律、その他の医療法律法規の制約を直接または間接的に受けている。もし私たちがこのような法律を遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは巨額の処罰に直面するかもしれない。
米国や他の地域の医療提供者、医師、第三者支払者は、市場で承認された任意の候補製品を推薦し、処方する上で主な役割を果たすだろう。私たちの現在と未来の医療専門家、主要な調査者、コンサルタント、顧客と第三者支払者の手配は、私たちを含む様々な連邦と州詐欺と乱用法律、その他の医療法律の制約を受けています
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しかし，連邦反リベート法，連邦民事·刑事虚偽申告法，一般に医師支払陽光法案と法規と呼ばれる法律に限らない
私たちが第三者の業務手配と適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、コストが高くなる可能性があります。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちの運営がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるいかなる政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、MedicareおよびMedicaidなどの政府援助に参加する医療計画から除外され、追加の報告要件および監督に直面する可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けて、これらの法律違反に関する告発、契約損害、名声損害、および私たちの業務の削減または再編を解決する。
もし私たちがそれと業務を展開することを期待している医師または他の提供者または実体が適用されない法律に適合していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。解決策が私たちに有利であっても、医療法令に関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させる可能性があり、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発、製造、販売、マーケティング、または流通活動に使用できる資源を減少させる可能性があります。適用される医療法律法規に関連する訴訟または他の訴訟の開始および継続による不確実性は、市場での競争能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品は保険と十分な精算を受けることができないかもしれません。承認されれば、利益を出して販売することが難しくなるかもしれません。
私たちが商業化した任意の候補製品の市場受容度と販売量は、承認されれば、政府衛生行政部門、管理医療組織、その他の個人健康保険会社を含む、これらの薬物と関連治療が第三者支払人からどの程度精算されるかにある程度依存する。第三者支払人は彼らがどのような治療費用を支払い、精算レベルを確立するかを決定する。米国では統一的な引受·精算政策はないが，第三者支払者は自分の保険·精算政策を設定する際に連邦医療保険引受政策や支払制限に依存することが多い。しかし，我々が開発した任意の候補製品のカバー範囲や精算金額に関する決定は支払者ごとに行われる.したがって、1人の支払人が1つの薬品に保険を提供することを決定することは、他の支払人も当該薬品に保険と適切な補償を提供することを保証することができない。また、第三者支払者が治療に保険を提供することを決定することは、十分な販売率を承認することを意味するものではない。各支払者は，治療に保険を提供するかどうか，治療のためにメーカーにどの程度の金額を支払うか，処方のどの層に置かれるかを決定する。支払人の保険薬物リストあるいは処方リスト上の位置は通常、患者が治療を獲得するために支払う共通費用を決定し、患者と医師がこのような治療を採用することに強い影響を与える可能性がある。自分の病状に応じて処方治療を受けた患者やこのようなサービスを処方した提供者は，通常第三者支払者に依存してすべてまたは一部の関連医療費を精算する。承認されれば、患者は保険を提供し、私たちの製品の大部分のコストを支払うのに十分でなければ、私たちの候補製品を使用することはあまりできません。
第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。私たちが商業化したどんな薬も保険と精算を受けることができることを確実にすることはできません。もし精算できるなら、清算レベルはいくらですか。不十分な保険と精算は、私たちが発売許可を得た任意の薬物の需要や価格に影響を及ぼす可能性がある。カバー範囲と十分な精算がなければ、あるいは限られたレベルだけが利用可能であれば、私たちが開発した任意の候補製品を商業化することに成功できないかもしれない。
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医療改革措置は私たちの業務と運営結果に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
アメリカと一部の外国司法管轄区では、医療保健システムに関するいくつかの立法と法規の変化、提案された変化及び司法挑戦が継続され、これらの変化は候補製品の上場承認を阻止或いは延期し、承認後の活動を制限或いは監督し、上場承認を獲得した任意の候補製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。特に，米国連邦や州レベルでは，医療コストの低減と医療の質の向上を図る取り組みが継続されている。例えば、2003年の“連邦医療保険処方薬、改善と現代化法案”(MMA)は連邦医療保険カバーと薬品の支払い方式を変えた。この立法は高齢者が薬品を購入する医療保険のカバー範囲を拡大し、医師が管理する薬品の平均販売価格に基づく新しい精算方法を導入した。しかも、この法案はどんな治療カテゴリーでもカバーされる薬物の数を制限するための権力を提供する。コスト削減の措置とこの法案の他の条項は、私たちが任意の承認を得た製品のカバー範囲と価格を下げるかもしれない。MMAは連邦医療保険受益者の薬品福祉にのみ適用されるが，個人支払者は自分の精算料率を設定する際に連邦医療保険カバー政策や支払い制限に従うことが多い。したがって、MMAによるいかなる償還減少も、個人支払者支払いのような減少をもたらす可能性がある。
また，2010年3月に“衛生保健·教育調整法”により改正された2010年の“患者保護·平価医療法”が採択され，あるいは総称してPPACAと呼ばれ，米国政府や個人支払者が医療に資金を提供する方法が大きく変化した。PACAのいくつかの条項はまだ完全に施行されていないが、いくつかの条項は行政、司法、そして国会の挑戦を受けている。例えば、2017年の減税や雇用法案、または税法には、2019年1月1日からPACAを廃止し、1年の全部または一部で合格医療保険を維持できなかった個人に対する税金ベースの分担責任支払いを廃止する条項が含まれており、これは一般に“個人強制医療保険”と呼ばれている。2018年12月14日、テキサス州北区の米国地方裁判所裁判官またはテキサス州地方裁判所裁判官は、個人強制令はPACAの重要かつ不可分な特徴であるため、税法の一部として廃止され、PPACAの残りの条項も無効であると判断した。米国最高裁判所は2020年11月にこの事件の討論を聞き、2021年6月に裁決を発表し、原告は個人授権条項に挑戦する資格がないと判断した。このような裁決では，最高裁はこの条項の有効性やPPAA全体の有効性に関するより大きな憲法問題を考慮していない.PPACAが保険会社にある予防的サービスの保証を要求することに挑戦したもう一つの事件は現在、テキサス州北区の同じ米国地区裁判所裁判官の審理中で、この裁判官は2018年に個人の強制執行に反対する判決を下した。2022年9月、裁判官はPPACA要求がいくつかの予防的サービスが米国憲法に違反していると考え、2023年1月に完了する追加プレゼンテーションのスケジュールを設定した。2023年3月、裁判官はこの要求を覆し、全国的に直ちに発効したが、一部の理由は、PPAA規定に基づいて、予防的サービスのカバーを提案することを担当するグループのメンバーが違憲で任命されたからである。訴訟双方はこの裁決を上訴し，2023年6月，米国第5巡回控訴裁判所は控訴期間中に下級裁判所の裁決を猶予することに関する双方の合意を承認した.2024年3月に口頭討論が行われ、現在裁決を待っている。この決定、その後の裁決および控訴、または将来の任意の潜在的な訴訟および他のPPACAの廃止および代替の努力がPPACAにどのように影響するかは不明である。国会はPPAAの他の内容を廃止または廃止し、代替するために追加的な立法を考慮するかもしれない。私たちは、PACAとその可能な廃止と代替が、私たちの業務と私たちの候補製品の潜在的な収益性に及ぼす影響を評価し続けます。
PACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。これらの変化には、2013年に開始された2011年度予算制御法案に基づいて、提供者に支払われる医療保険支払い総額を2%削減することと、BBAを含むその後の法規制改正案が含まれており、追加の国会行動がとられない限り、これらの改正案は2027年まで有効となる。2012年の“米国納税者救済法”などは，病院や癌治療センターを含むいくつかの医療サービス提供者に支払う連邦医療保険をさらに減少させ，政府を医療サービス提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した。
我々の業務に影響を与える他の変化は、2015年の“連邦医療保険アクセスとチップ再認可法案”に基づいて医師の業績計画に連邦医療保険支払いを支払うなどの計画の拡大を含む。この時には
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連邦医療保険品質支払い計画の導入が全体の医師精算に与える全面的な影響はまだ不明である。
また、米国では、政府はメーカーが製品の価格設定を販売する方法をより厳格に審査し、これはいくつかの国会調査を招き、薬品定価の透明性を高め、政府支払者計画下の処方薬コストを低下させ、定価とメーカー患者計画との関係を審査するための連邦と州立法を提案し、採択した。いくつかの提案された措置は追加の立法許可によって発効する必要があるが、米国議会は薬品コストを制御するために新しい立法および/または行政措置を求め続けると表明している。例えば、2022年の“インフレ率低減法案”では、連邦医療保険が連邦医療保険B部分とD部分である高コスト処方薬の価格を交渉することを許可し、連邦医療保険との定価交渉を拒否した製薬業者に消費税を徴収し、連邦医療保険の年間薬品価格上昇を制限するためのインフレリベートを要求し、連邦医療保険D部分の公式を再設計し、インスリン製品の分担を制限することを含む。追加の薬品定価と他の医療改革措置が公布されるかどうかは不明であり、実施すれば、それらが私たちの業務にどのような影響を与えるかは不明である。 私たちは将来、より多くの米国連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも、米国連邦政府が医療製品およびサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これは、私たちの現在または任意の未来の候補製品に対する需要の減少または追加の価格設定圧力を招く可能性がある。私たちは米国や任意の他の司法管轄区域の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することができない。もし私たちまたは私たちが接触する可能性のある任意の第三者が既存または新しい要求や政策の変化に緩やかに適応できない場合、または私たちまたはそのような第三者が規制適合性を維持できない場合、私たちが現在または私たちが開発する可能性のある任意の未来の候補製品は、得られた可能性のある任意の規制承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
また、2018年5月30日、2017年のTrickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn、Matthew Bellina Right to Trial Act、またはRight to Trial Actと呼ばれ、法律に署名されました。他の事項に加えて、この法律はある患者に連邦フレームワークを提供し、彼らが第一段階の臨床試験を完成し、FDAの許可を得るために調査を行っている研究性新薬製品を獲得することを可能にした。場合によっては、条件を満たす患者は、臨床試験に参加することなく、FDA拡大参入計画に従ってFDA許可を得ることなく治療を求めることができる。“試用権法案”によると，製薬業者はその薬品を条件に該当する患者に提供する義務はない。
将来的に採用される可能性のあるこれらおよび他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり、私たちが受けた任意の承認された薬剤の価格に追加のダウン圧力を与える可能性があり、これらの薬剤が承認されれば、候補製品の需要に悪影響を及ぼす可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは候補製品の商業化を阻止するかもしれない。
私たちの第三者への依存に関するリスク
私たちは第三者に依存して私たちの候補製品に臨床的で商業的な供給を提供するつもりだ。
私たちは薬品の製造、貯蔵、流通や試験施設を所有したり経営したりしない。私たちは私たちの現在と未来の候補製品の臨床用品を生産するために第三者に依存している。私たちの契約メーカーが私たちの候補製品を生産するための施設はFDAの承認を得なければなりません。検査はFDAに秘密協定を提出した後に行われます。活性医薬物質や完成品の生産については，生産過程を制御せず，契約生産パートナーに完全に依存してcGMP要求を遵守している。もし私たちの契約製造業者が私たちの規格やFDAまたは他の機関の厳格な規制要件に適合した材料を生産することに成功しなければ、私たちの候補製品に対する規制承認を確保および/または維持することができないだろう。しかも、私たちの契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできません。FDAや同様の外国規制機関がこれらの施設を私たちの候補製品を生産するために承認しない場合、あるいは将来的にこのような承認を撤回すれば、
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私たちは代替製造施設を探す必要があるかもしれませんが、これは承認されれば、私たちが開発、規制機関の承認を得たり、私たちの候補製品をマーケティングする能力に著しく影響します。第三者メーカーを交換する必要があるため、行っている臨床試験の候補製品或いはその原材料コンポーネントの供給にいかなる重大な遅延が発生しても、著者らの臨床試験、製品テスト及び潜在的な監督管理部門の著者らの候補製品に対する承認を大幅に延期する可能性がある。
また、第三者メーカーに依存して十分な数の候補製品を提供してくれる予定で、承認されれば商業化に利用する予定です。私たちはまだ商業的な数量の薬物物質や薬物製品の商業供給協定を持っていない。もし私たちがいかなる承認された製品に対する市場の需要を満たすことができなければ、これは私たちの収益能力に悪影響を与え、私たちの名声を損なうことになり、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
また、第三者メーカーへの依存はリスクをもたらし、もし私たちが自分で候補製品を製造すれば、私たちはこれらのリスクの影響を受けません
| ● | 私たちの製品の仕様と品質の要求を一貫して満たすことができません |
| ● | 十分な製造能力を遅延または調達できないか、または拡大することができない |
| ● | 生産規模の拡大に関する問題 |
| ● | 規模拡大に必要な新設備と施設のコストと検証 |
| ● | 私たちの第三者製造業者は、私たちの製造手順と他の後方支援要求を正確に実行できないかもしれません |
| ● | 当社の第三者製造業者は、cGMP要件およびFDAまたは他の同様の規制機関の他の検査に適合していない可能性がある |
| ● | ビジネス上合理的な条件で第三者と製造協定を交渉することはできません |
| ● | 私たちに代価または損害を与える方法で、または時間違反、終了、またはサードパーティとの製造プロトコルを更新しない； |
| ● | 単一由来の薬物成分に依存しています |
| ● | 現在、単一サプライヤーまたは単一ソースサプライヤーから購入した部品は合格した予備サプライヤーが不足している |
| ● | 私たちの第三者製造業者は私たちの候補製品に十分な資源を投入していないかもしれない |
| ● | 私たちは、候補製品の製造過程で第三者製造業者がした改善された知的財産権を所有していないか、または共有しなければならないかもしれない |
| ● | 当社の第三者製造業者またはサプライヤーの運営は、製造業者またはサプライヤーの倒産を含む、当社の業務または運営とは無関係な条件によって妨害される可能性があります |
| ● | 私たちが統制できない航空会社は中断したり、費用を増加させたりする。 |
また、現在または将来の候補製品の商業化について第三者と戦略的協力を達成すれば、このような努力に投入する時間や資源の数を制御することはできないだろう。もしどんな戦略パートナーも私たちの候補製品をマーケティングし、流通するのに十分な資源を投入しなければ、私たちの潜在的な収入を制限するかもしれない。
これらの事件のいずれも、臨床試験の遅延や規制部門の承認を得ることができない、または承認されると、現在または任意の未来の候補製品の商業化に成功する能力に影響を与える可能性がある。いくつかのイベントは、禁止、リコール要求、差し押さえ、または生産の完全な一時停止、または部分的な一時停止を含むFDAの行動の基礎となる可能性がある。
私たちの業務は危険材料の使用に関連しており、私たちと私たちの第三者製造業者とサプライヤーは環境、健康、安全の法律と法規を遵守しなければなりません。これらの法律と法規はコストが高く、私たちの業務の展開方法を制限したり、私たちの業務を中断したりする可能性があります。
私たちの研究開発活動と私たちの第三者メーカーとサプライヤーの活動は危険材料の発生、貯蔵、使用と処分に関連して、私たちの候補製品のコンポーネントと
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他の危険な化合物と廃棄物。私たちと私たちの製造業者と供給者は環境、健康と安全法律法規の制約を受けて、他の事項に加えて、これらの法律法規はこれらの危険な材料と廃棄物の使用、製造、生成、貯蔵、運搬、輸送、排出と処分、そして労働者の健康と安全を管轄している。場合によっては、これらの危険材料とそれらを使用して発生した様々な廃棄物は、私たちと私たちの製造業者の施設に貯蔵され、使用と処分を待っている。私たちは汚染や傷害のリスクを除去することができません。これは、私たちの商業化努力、研究開発努力、業務運営中断、損害、適用される環境、健康、安全法律法規に規定されている巨額の整理費用と責任を招く可能性があります。私たちの第三者製造業者がこれらの材料や廃棄物を処理して処分する際に使用されるセキュリティ手続きが全体的にこれらの法律と法規に規定された基準に適合していることも保証できない。私たちは、それによって生じる任意の損害、コスト、または責任に責任を負うことができ、これらの損害、コストまたは責任は、私たちの資源範囲を超える可能性があり、州、連邦、または他の適用機関は、いくつかの材料の使用を減少させ、および/または私たちの業務運営を中断するかもしれない。また，環境，健康，安全法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような変化の影響を予測することもできないし、私たちの未来のコンプライアンス状況を決定することもできない。このような環境、健康、安全の法律法規を守らないことは、巨額の罰金、処罰、または他の制裁を招く可能性がある。私たちは現在環境保険を受けていません。
私たちは第三者に依存して、私たちの臨床前研究と臨床試験を監督して、もしこれらの第三者の表現が満足できなければ、私たちの業務を損なうかもしれません。
私たちは現在独立してどんな臨床試験も行うことができない。われわれはCROと臨床試験地点によりわれわれの臨床前研究と臨床試験の適切かつタイムリーな進行を確保する予定であり，それらの実際の表現への影響は限られていると予想される。著者らはCROによって著者らの臨床プロジェクトのデータ、及び未来の臨床前研究の実行を監視と管理する。私たちは私たちのCRO活動のいくつかの側面だけを統制することを望んでいる。しかし、私たちはすべての臨床前研究と臨床試験が適用された方案、法律、法規、科学標準に基づいて行われ、CROへの依存が私たちの規制責任を軽減しないことを保証する責任がある。
私たちと私たちのCROは良好な実験室操作規範またはGLPとGCPを遵守しなければならず、これらの規範とガイドラインはFDAと同様の外国監督機関によって国際協調会議ガイドラインの形で実行され、私たちが臨床前および臨床開発段階にある任意の候補製品に適用される。監督管理当局は定期的に試験スポンサー、主要な研究者、臨床試験地点を検査することによってGCPを実行する。著者らはCROに依存してGCPに適合した臨床試験を行うが、著者らは著者らのすべてのGLP臨床前研究と臨床試験がその研究計画と方案及び適用された法律法規に従って行われることを保証する責任がある。もし私たちまたは私たちのCROがGCPに従わなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれませんが、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。したがって，われわれのCROがこれらの規定を遵守できなかった場合や，十分な数の被験者を募集できなかった場合には，臨床試験の重複が要求される可能性があり，規制承認過程が遅れる。
われわれ自身に完全に依存しているスタッフと比較して，第三者による臨床試験への依存は，臨床試験により開発されたデータ管理の直接制御が少ない。CROと他の第三者とのコミュニケーションは挑戦的である可能性があり，誤りや協調活動の困難を招く可能性がある.このような当事者は
| ● | 人員配置が困難である |
| ● | 契約義務を履行しない者 |
| ● | 法律や規制の問題に直面したり |
| ● | 優先順位の変化を経験したり、財政的ジレンマに陥ったりする。 |
これらの因子は第三者の臨床試験の意思や能力に悪影響を及ぼす可能性があり，われわれの制御範囲を超える意外なコスト増加に直面する可能性がある。もし私たちのCROがその契約の義務または義務を成功裏に履行できず、期待された期限内に達成できなかった場合、あるいは法規の要求を遵守できなかった場合、あるいは彼らが得た臨床データの品質または正確性が私たちの臨床方案や法規の要求または任意の他の原因を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験は延長、遅延、または終了する可能性があり、私たちは可能性がある
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規制部門から私たちが開発した候補製品の承認を得られないか、商業化に成功した。したがって、私たちの財務業績と私たちが開発したどの候補製品のビジネス見通しも損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が遅れる可能性がある。私たちは彼らの活動を管理する合意がありますが、私たちのCROは私たちの従業員ではなく、私たちは彼らが私たちの未来の臨床と臨床前プロジェクトに十分な時間と資源を投入するかどうかを制御しません。これらのCROはまた、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係がある可能性があり、彼らはまた、これらの実体のための臨床試験または私たちの業務を損なう可能性のある他の薬物開発活動を行っているかもしれない。私たちはCROが私たちの知的財産権を不正に開示または流用する可能性があるというリスクに直面しており、これは私たちのビジネス秘密保護を低下させ、私たちの潜在的な競争相手が私たちのノウハウを訪問して利用することを可能にするかもしれない。
もし私たちがこれらのCROのいずれかと関係を終了すれば、私たちは他のCROと合意したり、商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。追加のCROを交換または増加させることは、多くのコストに関連し、管理時間と重点を必要とする。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じ，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはCROとの関係を慎重に管理するつもりですが、未来に挑戦や遅延に遭遇しない保証はありませんし、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、見通しに悪影響を与えないことを保証することもできません。
また，われわれの臨床試験の首席研究員は時々私たちの科学コンサルタントやコンサルタントを務め，このようなサービスに関する報酬を得る可能性がある。場合によっては、私たちはその中のいくつかの関係をFDAに報告することを要求されるかもしれない。FDAは結論を出すかもしれないが，我々と主要研究者との経済関係は利益衝突をもたらしたり，他の方法で実験の解釈に影響を与えたりしている。したがって，FDAは適用された臨床試験地点で生じるデータの完全性を疑問視する可能性があり，臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある。これはFDAが私たちの上場申請を遅延または拒否することを招き、最終的に私たちの候補製品が上場承認を拒否される可能性がある。
私たちの知的財産権に関するリスクは
知的財産権許可は複雑な法律、商業、そして科学的な問題に関する私たちの業務に重要だ。もし私たちがコロンビア大学とのライセンス契約や他の任意の合意に違反した場合、私たちはこれらの合意によって私たちの候補製品の知的財産権を獲得したり、関連製品を開発し続けたり、それを商業化する能力を失ってしまう可能性があります。
知的財産権の許可は、私たちの業務と私たちの現在と未来の候補製品に重要であり、私たちは今後もこのような合意をより多く締結することが予想される。特に、私たちの現在の候補製品AT-007、AT-001、AT-003は、ニューヨーク市コロンビア大学またはコロンビア大学受託者とのライセンス合意に依存しています。コロンビア大学とのライセンス契約または2016年のコロンビア協定によれば、コロンビア大学は、人間および動物疾患および条件の診断および治療のためのAT−001、AT−003およびAT−007を含む特定の化合物を開発、製造または商業化するために、私たちの2つの重要な特許シリーズ下の独占的許可、およびコロンビア大学が所有するいくつかの独自技術の非独占的許可を付与する。ライセンス付与範囲は、AT−001およびAT−003をカバーする特許シリーズを除いて全世界に及ぶ。AT−001およびAT−003をカバーする特許シリーズの許可付与には、中国、台湾、香港、マカオを含まない特許権が付与されており、コロンビア大学は、これらの特許権を第三者に独占的に付与している。コロンビア大学の第三者許可者がAT-001およびAT-003を含むいくつかの化合物を中国、台湾、香港、マカオで開発、製造または商業化することを阻止することはできないが、AT-007を含まず、私たちはこれらの地域でAT-001またはAT-003を開発、製造、商業化することもできず、これは私たちの業務に否定的な影響を与える可能性がある
私たちはコロンビア協定のいずれかに従って使用される技術をカバーする特許および特許出願の準備、提出、起訴、および維持を制御する権利がない。したがって、私たちはこのような特許と特許出願が私たちの業務の最適な利益に合った方法で準備、提出、起訴、そして維持されるということを常に決定することはできない。私たちは起訴過程で私たちの意見を考慮する権利がありますが、コロンビア大学がこのような特許を起訴して維持できなかった場合、あるいは起訴活動を制御して、これらの特許または特許出願に対する権利を失った場合、私たちが持っている権利は
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許可の権利は減少または廃止される可能性があり、そのような許可権利主体として開発および商業化された任意の候補製品の権利は悪影響を受ける可能性がある。
もし私たちがいかなる物質的にも“コロンビア協定”に規定された義務を履行できず、このような違約行為を適時に是正できなければ、コロンビア大学は“コロンビア合意”を終了する可能性がある。“コロンビア協定”が終了すれば、私たちは“コロンビア協定”の下の知的財産権を失うことになり、これは、私たちの製品開発とそのプロトコルによって制約された候補製品(AT-007、AT-001、およびAT-003を含む)の任意の商業化努力を完全に終了させる可能性がある。私たちは私たちが得ることができるすべての権利と救済措置を行使することを期待していますが、私たちのいかなる違約行為の是正を求め、他の方法で“コロンビア協定”の下で私たちの権利を維持することを求めていますが、私たちはタイムリーで、許容可能な費用で、あるいはそれを根本的にすることができないかもしれません
また、将来的に締結されるライセンス契約は、私たちが開発または商業化したい技術および製品のすべての関連使用分野およびすべての地域で知的財産権および技術を使用する独占的な権利を提供しないかもしれません。したがって、私たちは競争相手が私たちのすべてのライセンスに含まれる地域で競争製品を開発し、商業化することを阻止できないかもしれない。
もし私たちの候補製品や技術のために特許保護を獲得して維持することができない場合、あるいは獲得した特許保護範囲が十分に広くない場合、または十分に強力でなければ、私たちの競争相手は私たちと似ているか、または同じ製品や技術を開発し、商業化する可能性があり、私たちの候補製品や技術を商業化することに成功した能力は悪影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、私たちがアメリカや他の国で私たちの候補製品や技術の特許保護を獲得し、維持する能力に大きくかかっている。私たちと私たちの許可側は、私たちの候補製品や私たちの業務に重要な私たちの技術に関する特許出願をアメリカと海外に提出することで、私たちの独自の地位を保護するつもりです。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちの未解決および将来の特許出願は、私たちの技術または候補製品を保護する特許の発行、または他社が競争技術および候補製品を商業化することを効果的に阻止する特許をもたらすことができないかもしれません。米国およびほとんどの他の国の特許出願は提出後しばらくは秘密であり、一部の特許出願は発行前に依然として秘密であるため、候補製品の任意の特定の態様に関連する特許出願を最初に提出した者であるか、我々または我々の許可者が最初に候補製品の任意の特定の態様に関連する特許出願を提出した者であるかは確認できない。さらに、第三者がそのような特許出願を提出した場合、誰が私たちが出願した特許請求項によってカバーされた任意の主題を最初に発明したかを決定するために、第三者によって、または米国特許商標局またはUSPTO自身によって干渉手順を開始することができる。
特許訴訟プロセスは高価で、時間がかかり、複雑であり、私たちは合理的なコストまたはタイムリーな提出、起訴、維持、強制執行、またはすべての必要または望ましい特許出願を許可することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.
私たちまたは私たちの許可者は、私たちが製品を販売する可能性のあるすべての国または地域で私たちの候補製品のために特許保護を求めたり維持したりしていません。承認されれば、将来的にもこれらの保護を求めたり維持したりすることはありません。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、第三者がアメリカ以外のすべての国で私たちの特許を侵害したり、アメリカや他の管轄区域で私たちの特許を侵害している製品を販売したり、輸入したりすることを防ぐことができないかもしれない。
また，特許出願に要求されるカバー範囲は特許発行前に大幅に縮小することができ，その範囲は特許発行後に再解釈することができる.私たちが許可したり所有している特許出願が確かに特許として発表されていても、それらは私たちに意味のある保護を提供し、競争相手や他の第三者を阻止することができる形で発表されることはありません
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すべての当事者たちは私たちと競争したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してはいけない。我々の競争相手または他の第三者は、非侵害的に類似または代替製品を開発することによって、私たちの特許を回避することができるかもしれない。
特許の発行は，その発明性，範囲，有効性または実行可能性に関する決定的な要素ではなく，我々の特許は米国や海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。このような挑戦は、排他的な喪失または特許主張の縮小、無効、または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または我々の技術および候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は他の人たちが私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
さらに、私たちが持っている特許および許可中の特許は、1つまたは複数の第三者の権利によって保持されるかもしれない。例えば、私たちが所有し許可しているいくつかの特許権利と技術の研究部分はアメリカ政府によって援助されている。したがって，政府はこれらの特許権や技術に対して一定の権利，あるいは進行権を持つ可能性がある.政府資金で新しい技術を開発する場合、政府は、政府が非商業目的のために発明を使用することを許可する非排他的許可を含む、生成された任意の特許のいくつかの権利を得ることができる。これらの権利は、政府が第三者に私たちの機密情報を開示し、第三者が私たちが許可した技術を使用または許可する先行権を行使することを可能にするかもしれない。政府が政府援助の技術の実用化を実現できなかったため、健康や安全需要を緩和し、連邦法規の要求を満たすために行動する必要があると考えている場合、あるいは米国工業を優先しなければならないため、政府はそのデモ権利を行使することができる。さらに、このような発明に対する私たちの権利は、そのような発明を含む製品を米国で製造するいくつかの要件によって制約される可能性がある。政府がこのような権利を行使することは、私たちの競争地位、業務、財務状況、経営結果、そして将来性を損なう可能性がある。
私たちの特許権を獲得し、維持することは、政府特許機関が提出した様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。さらに、私たちが所有および許可している特許および/または出願、ならびに私たちが将来所有または許可する可能性のある任意の特許権の有効期間内に、米国特許商標局および米国以外の様々な政府特許機関に定期維持費、継続費、年会費、および特許および/または特許出願に関する様々な他の政府費用を支払わなければならない。私たちは私たちのサービス提供者たちに頼ってこのような費用を支払うことができるかもしれない。米国特許商標局および様々な非米国政府特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちは私たちの遵守を助けるために信用の良い法律事務所や他の専門家を招いて、私たちが許可を得た知的財産権に関するこれらの要求を守るために必要な行動をとることにも依存しています。特許または特許出願が放棄または失効する可能性のある規定を遵守しないイベントには、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用を支払わなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書を提出することができなかったことが含まれるが、これらに限定されない。もし私たちまたは私たちの許可者が私たちの製品や技術をカバーする特許および特許出願を維持できなければ、競争相手が私たちの候補製品と同じまたは類似した製品を販売することを阻止できないかもしれません。これは私たちの業務に悪影響を及ぼすでしょう。多くの場合、不注意は、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法によって救済することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、潜在的な競争相手が市場に参入する可能性があり、この場合は私たちの業務を損なう可能性がある。
また、適用される特許期間の延長や調整を申請していない場合には、付与された特許権を実行するためのより限られた時間を有することになる。また，我々が特許訴訟と我々に付与された特許権の維持を担当していれば，上記のいずれも適用される特許所有者に責任を負わせることが可能である.
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特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
AT−007、AT−001、およびAT−003などの候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちはアメリカで特許期間の延長を求めたいと思っていますが、もしあれば、特許権を所有または取得する他の国/地域でも特許期間の延長を求めます。米国では、1984年の“薬品価格競争と特許期限回復法”は、特許期限が正常満了後最大5年間延長されることを許可し、特許は薬品承認日から14年以上強制的に実行できないことを前提としており、これは承認された適応(または延長期間内に承認された任意の追加適応)に限定される。さらに、各承認された製品は、特許を延長することしかできず、承認された製品、その使用方法、または製造方法に関する権利要件を延長することしかできない。しかし、適用当局は、米国のFDAおよびUSPTO、および他の国/地域の任意の同等の規制機関を含み、このような延期が利用可能かどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否するか、または私たちが要求したよりも限られた延期を承認する可能性がある。このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は私たちの臨床と臨床前データを参考にすることで、私たちの開発と臨床試験への投資を利用し、他の場合よりも早く彼らの薬物を発売することができるかもしれない。
第三者は、私たちが知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害したことを告発する法的訴訟を提起する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務成功に否定的な影響を与える可能性がある。
私たちのビジネスの成功は、私たちの現在および任意の未来の候補製品を開発、製造、マーケティングおよび販売し、第三者の独自の権利および知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害することなく、私たちの能力および私たちが協力する可能性のある他の人の能力にある程度依存し、私たちの独自技術を使用する。バイオテクノロジーと製薬業界の特徴は特許と他の知的財産権に関する訴訟が広くて複雑だということだ。私たちは将来、妨害手続き、許可後の審査、USPTOへの当事者間審査を含む、私たちの現在および任意の未来の候補製品や技術の知的財産権に関連する対抗手続きや訴訟に参加または脅かされる可能性があります。第三者は、既存の特許または将来付与される可能性のある特許に基づいて、その是非曲直にかかわらず、侵害請求を私たちに提起するかもしれない。第三者が彼らの特許権を強制的または他の方法で主張するために私たちと訴訟を行うことを選択する可能性があるリスクがある。このような主張に法的根拠がないと考えても、管轄権のある裁判所は、これらの第三者特許が有効で、強制的かつ侵害されていると判断する可能性があり、これは、現在および将来の候補製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。連邦裁判所でこのような米国特許の有効性に挑戦することに成功するためには，有効性推定を克服する必要がある。これは重い負担であり、このような米国特許主張の無効について明確で納得できる証拠を提出することを要求するため、管轄権のある裁判所がこのような米国特許の主張の無効を宣言する保証はない。さらに、私たちの技術分野に大量の特許があることを考慮して、私たちは私たちが既存の特許を侵害していないか、あるいは私たちが将来付与される可能性のある特許を侵害しないと確信できない。他社および研究機関はすでに提出されており、将来的にAR阻害剤およびその治療用途に関連する特許出願を提出することが可能である。その中のいくつかの特許出願は許可または発行されており、他のいくつかは未来に発行される可能性がある。将来的に訴訟を開始し、これらまたは他の特許の有効性に挑戦することを決定する可能性があるが、私たちは成功しない可能性があり、米国および海外の裁判所または特許庁は、このような特許の有効性を維持することができる。さらに、特許出願は、発行されるまでに数年かかる可能性があり、提出後18ヶ月以上秘密にされている可能性があり、未決定の特許権利要件は発行前に修正することができるので、待っている出願が存在する可能性があり、これらの出願は、発行された特許が私たちの候補製品の製造、使用、または販売によって侵害される可能性がある。いつ提出されても、私たちは関連する第三者特許または特許出願を識別できないかもしれないし、第三者特許が無効であるか、または私たちの候補製品や活動によって侵害されていないと誤って結論を出す可能性がある。もし特許保有者が私たちの候補製品がその特許を侵害したと思っていれば、私たちの技術が特許保護を受けても、特許所有者は私たちを起訴することができる。また、私たちは非執行実体の特許侵害請求に直面する可能性があり、これらの実体は関連する薬品収入がないため、私たち自身の特許の組み合わせは彼らに抑止力がないかもしれない。特許侵害訴訟が脅かされたり、私たちに訴訟が提起されたりすると、実際または脅威訴訟の標的となる薬物または候補製品の研究、開発、製造、または販売を停止または延期させることを余儀なくされる可能性がある。
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もし私たちが第三者の有効かつ実行可能な知的財産権を侵害していることが発見された場合、私たちは、当社の候補製品(S)の技術および技術の開発、製造、およびマーケティングを継続するために、第三者からライセンスを取得することを要求される可能性がある。このような許可に基づいて、私たちは様々な種類の費用、マイルストーン、印税、あるいは他の金額を支払うことを要求される可能性が高い。しかも、私たちは商業的に合理的な条項や必要な許可証を得ることができないかもしれない。
第三者知的財産権の許可または取得は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または取得戦略をとることも可能である。これらの老舗会社はその規模、資本資源及び更に強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位を持っているかもしれない。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資を適切なリターンを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得することができないかもしれないし、全くできないかもしれない。もし私たちが必要な第三者知的財産権を得ることに成功したり、私たちの既存の知的財産権を維持することができなければ、関連計画や候補製品の開発を放棄しなければならないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。また，我々が許可を得ることができても，我々の競争相手や他の第三者が我々に許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性があり，大量の許可や印税を支払う必要があるかもしれない.私たちは裁判所の命令、開発、製造、商業化侵害技術または候補製品の開発を中止することを強要されるかもしれない。さらに、私たちが特許や他の知的財産権を故意に侵害していることが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償と弁護士費を含む金銭損害賠償責任を負われる可能性がある。私たちは協力者や請負業者のこのようなクレームを賠償するように要求されるかもしれない。権利侵害の発見は、私たちが現在または任意の未来の候補製品を製造して商業化することを阻止したり、業務運営の一部または全部を停止させたりする可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は高価で時間がかかり、経営陣のコア業務への注意をそらす可能性がある。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思ったら、私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼすかもしれない。
第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に類似した負の影響を与える可能性があります。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、またはコンサルタントが、彼らの現在または前任雇用主たちのいわゆる商業機密を誤って使用または開示したと主張するか、または私たち自身の知的財産権を持っていると主張するかもしれない。
私たちの一部の従業員、コンサルタント、またはコンサルタントは、現在または以前、私たちの競争相手または潜在的な競争相手を含む大学または他のバイオテクノロジーまたは製薬会社に雇われている。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような個人の現職または前任雇用主の知的財産権を使用または開示していると告発される可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。このようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
さらに、私たちは将来、私たちの特許または特許出願の所有権を主張する元従業員やコンサルタントのクレームを受けるかもしれません。これは、彼らが私たちを代表して仕事をしている結果です。私たちの政策は、知的財産権の概念や開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が、このような知的財産権を私たちに譲渡する協定に署名することを要求しているにもかかわらず、私たちは実際に私たちが自分の知的財産権を構想したり開発したりするすべての側とこのような合意を実行することができない可能性があり、このような当事者との合意が潜在的な挑戦に直面したときに維持または違反されないかどうかを決定することはできず、これらの挑戦に対して十分な救済措置がないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは
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第三者に請求を強要されたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権とみなされていることを確認するために、私たちが提起したクレームを弁護する可能性があります。
私たちは私たちの特許、ライセンシーの特許、または私たちの他の知的財産権を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれません。これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれません。
競争相手は私たちの特許、私たちの許可者の特許、または私たちの他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害する可能性がある。権利侵害や不正使用に対抗するために、高価で時間がかかる可能性があり、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させることを含む、私たちのコア業務から大量の資源を移転することができる法的請求を要求される可能性がある。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちまたは私たちのライセンシーの特許が無効であるか、または強制的に実行できないと判断することができ、または、私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続における不利な結果は、私たちが所有または許可している1つまたは複数の特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させ、私たちの所有または許可された特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性がある。第三者へのクレームは、私たちの特許権が無効または強制的に実行できないと主張するような第三者からの反クレームを引き起こす可能性もあります。米国の特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、実施できない、または法定テーマの欠如を含む、いくつかの法定要求のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する人が起訴期間中に米国特許商標局に重要な情報を隠蔽したり，重大な誤解を持つ声明をしたりしたからであろう.第三者は、一方的な再審、当事者間の審査、付与後の審査、または米国国外での反対または同様の手続、訴訟と同時に、さらには訴訟の範囲外であるような、付与後の手続において米国特許商標局に同様の有効性要件を提出することもできる。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。私たちは無効な以前の技術がないかないかを確認することはできないが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知らない。私たちが許可した特許および特許出願については、第三者の挑戦を防ぐために、限られた権利またはいかなる許可特許の弁護に参加する権利もないかもしれない。もし被告が無効または強制不可能な法的主張に勝った場合、私たちは少なくとも部分的、さらにはすべて、私たちの現在または未来の候補製品の任意の未来の特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は私たちの業務を損なうかもしれない。
私たちは、特に米国のようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれない国では、私たちの知的財産権の盗用を単独でまたは許可者と一緒に防ぐことができないかもしれない。訴訟で勝訴した側が私たちに許可を提供していない場合、または結果として提供される許可が商業的に合理的な条項でない場合、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。私たちの知的財産権を強制的に執行する訴訟や他の手続きは失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思ったら、私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。したがって、私たちは努力したにもかかわらず、私たちは第三者が私たちの知的財産権を侵害したり、流用したり、私たちの知的財産権に成功したりすることを防ぐことができないかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国特許法または他の国または管轄区域特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、現在および任意の将来の候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
米国特許法または特許法解釈の変化は、特許出願をめぐる起訴および発表された特許の実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある
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特許です。他の特許性要件を満たしていると仮定すると，2013年3月までは，米国では，最初に発明して保護された発明を要求した者が特許を有しているが，米国以外では，最初に特許出願を提出した者が特許を有している。2013年3月以降、米国は、“Leahy-Smith America Invents Act”(America Invents Act)または“米国発明法”(America Invents Act)に基づいて、第1の発明者が他の特許性要件を満たすと仮定して、第3の発明が第1の発明によって要求された発明であるか否かにかかわらず、第1の特許出願を提出した発明者が第1の発明によって要求された発明の特許を取得する権利があると仮定する“ライシー-スミス米国発明法”(Leahy-Smith America Invents Act)または“米国発明法”(America Invents Act)に移行する。米国発明法にはいくつかの重大な変化も含まれており、これらの変化は特許出願の起訴方法に影響を与え、特許訴訟に影響を与える可能性もある。これらの措置には、第三者が特許訴訟中に米国特許商標局に以前の技術を提出することを可能にすることと、米国特許商標局が管理する認可後プログラムによって特許有効性を攻撃することを可能にする追加のプログラムとが含まれている各方面間審査と派生手続き。しかしながら、米国発明法およびその実施は、我々の特許出願をめぐる起訴および我々が発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらは、すべて私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、米国最高裁判所はここ数年、いくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、私たちが新しい特許を取得したり、私たちが所有している、許可されているか、または将来獲得可能な特許を強制的に執行する能力を弱める可能性がある。同様に、他の国または管轄区域の特許法および法規の変化、それらを実行する政府機関の変化、または関連政府当局が特許法律または法規を実行する方法の変化は、私たちが新たな特許を取得したり、私たちが所有しているか、または将来獲得可能な特許を実行する能力を弱める可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれないが、これは私たちの業務に否定的な影響を及ぼすかもしれない。
世界のすべての国で私たちの現在と未来の候補製品をカバーする特許は、私たちの現在と未来の候補品をカバーする特許を申請、起訴、保護するのは目を引くほど高いだろう。競争相手は、私たちまたは私たちの許可者が特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、また、私たちは特許保護を受ける可能性がありますが、特許執行力はアメリカの地域に比べて侵害製品を輸出することができます。これらの製品は、私たちが発行できるかもしれない特許を発行していない司法管轄区域で私たちの製品と競争することができるかもしれません。将来のいかなる特許主張や他の知的財産権も、それらの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジー製品に関する保護の実行に賛成せず、私たちの特許を侵害したり、私たちの知的財産権および独自の権利に違反する競争製品を販売することを阻止することを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの知的財産権と独自の権利を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことは、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちの知的財産権および独自の権利を世界各地で強制的に実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネス的優位性を得るのに十分ではないかもしれません。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちのいかなる許可者も第三者に関連を付与させられたら
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私たちの業務に関連する特許は、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性は悪影響を受ける可能性があります。
第三者に依存して私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密または私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。
私たちは第三者に依存して私たちの現在と未来の候補製品を発見、開発、製造してくれるので、あるいは第三者と協力して現在または未来の候補製品を開発、製造、商業化すれば、私たちは彼らとビジネス秘密を共有しなければならないことがあります。共同研究開発計画を行うことも可能であり、研究開発パートナーシップや同様の合意の条項に基づいてビジネス秘密を共有することが求められるかもしれない。独自の情報の研究または開示を開始する前に、当社のコンサルタント、従業員、第三者請負業者およびコンサルタントと秘密協定、材料譲渡協定、コンサルティング協定、または他の同様の合意を締結することによって、当社のノウハウを部分的に保護することを求めています。これらの協定は、一般に、私たちの商業秘密を含む、第三者が私たちの機密情報を使用または開示する権利を制限する。第三者と協力する際に契約条項が採用されているにもかかわらず、商業秘密および他の機密情報を共有する必要は、そのような商業秘密が私たちの競争相手に知られ、無意識に他の人の技術に組み込まれているか、またはこれらの合意に違反した場合に開示または使用されるリスクを増加させる。私たちの独自の地位が私たちのノウハウおよびビジネス秘密にある程度基づいていることを考慮すると、競争相手は、私たちのビジネス秘密または他の許可されていない使用または開示が、私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があることを発見します。
さらに、これらの合意は、通常、私たちのコンサルタント、従業員、第三者請負業者、およびコンサルタントが、私たちのビジネス秘密に関連する可能性のあるデータを発行する能力を制限します。私たちは私たちのビジネス秘密を保護しようと努力しているにもかかわらず、私たちはこれらの合意の当事者が私たちの技術的ノウハウや他の商業秘密を不正に開示したり、使用したりすることを防ぐことができないかもしれない。さらに、私たちは私たちが可能であるか、または私たちの機密情報またはノウハウおよびプロセスに接触したすべての当事者とそのような合意に到達したことを保証することができない。許可されていない使用と開示を監視することは困難であり、私たちはまた私たちのノウハウを保護するために私たちが取った段階が有効かどうか分からない。これらの合意当事者である任意の協力者、科学コンサルタント、従業員、請負業者、およびコンサルタントがこれらの合意に違反または違反する任意の条項であれば、このような違反または違反に対応するための十分な救済措置がない可能性があり、したがって、私たちの商業機密を失う可能性がある。さらに、私たちのパートナー、協力者、または他の人が私たちに許可または開示した機密情報が意図的に漏洩されたり、違反されたり、違反された場合、私たちはその機密情報の所有者に責任を負うかもしれない。特許訴訟のように、第三者に不正または不法取得を強要し、私たちの商業秘密を使用することは高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、アメリカ以外の裁判所は商業機密を保護することをあまり望まないこともある。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちの候補製品のために特許や商標保護を求めるほか、特許を取得していないノウハウ、技術、その他の独自の情報を含む商業秘密に依存して、私たちの競争地位を維持しています。私たちは、これらの秘密に触れることができる当事者と秘密協定を締結することによって、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、契約メーカー、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者のような私たちのビジネス秘密の保護を求めています。私たちはまた私たちの従業員、コンサルタント、コンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結します。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性がある。私たちの知的財産権の無許可使用と開示を規制することは困難であり、私たちは私たちの知的財産権を保護するために私たちが取った手順が有効かどうかも分からない。しかも、私たちはこのような違反のすべてについて十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。
また，我々の競争相手は，我々のビジネス秘密に相当する知識，方法，ノウハウを自主的に開発する可能性がある.競争相手は私たちの製品を購入して、私たちが獲得した競争優位性の一部または全部をコピーすることができます
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私たちが特許保護のない技術のための私たちの開発努力から来た。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの競争地位は損なわれるだろう。
我々はまた，我々のオフィスの実体セキュリティと我々の情報技術システムの実体と電子セキュリティを維持することで，我々のデータや他の機密情報の完全性とセキュリティの維持に努めている.私たちはこれらの個人、組織、およびシステムに自信があるが、協定やセキュリティ措置は違反される可能性があり、機密情報の漏洩や流用を検出し、機密情報を不正に開示または流用した疑いを実行することは困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、私たちはどんな違反についても十分な救済措置を得ることができないかもしれない。さらに、私たちの機密情報は競争相手に知られたり、独立して発見される可能性があり、この場合、私たちは彼らや彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。
私たちが獲得する可能性のあるどの商標も侵害されたり、成功的に挑戦されたりして、私たちの業務に損害を与える可能性があります。
私たちは商標に依存して、私たちが発売を許可された候補製品を私たちの競争相手の製品と区別したい。私たちはすでに私たちのいくつかの後期候補製品のために商標を選択し、私たちの現在または任意の未来の候補製品のためのこれらの商標を登録する申請を提出した。他の前候補製品については、商標を選択したり、登録商標の申請を開始したりする過程はありません。私たちが処理している商標出願、そして未来の商標出願は承認されないかもしれない。第三者は私たちの商標申請に反対したり、他の方法で商標の使用に挑戦したりするかもしれない。もし私たちの商標が成功的に挑戦されれば、私たちは私たちの製品ブランドを再形成することを余儀なくされるかもしれません。これはブランド認知度の喪失を招き、広告と新しいブランドをマーケティングするために資源を投入する必要があるかもしれません。私たちの競争相手は私たちの商標を侵害するかもしれないが、私たちは私たちの商標を実行するのに十分な資源がないかもしれない。
さらに、私たちが登録または申請して商標として登録したかどうかにかかわらず、私たちが米国で使用する予定の任意の独自名または任意の他の候補製品名は、FDAの承認を受けなければならない。FDAは通常、他の製品名と混同される可能性を評価することを含む、提案された製品名を検討する。FDAが私たちが提案した任意の独自製品名に反対する場合、私たちは、適用商標法に適合し、第三者の既存の権利を侵害せず、FDAのために受け入れられる適切な独自製品名を決定するために、多くの追加リソースを必要とするかもしれません。
知的財産権は私たちの業務が直面しているすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できない可能性がある。以下の例は例示的である
| ● | 他の人は、私たちの候補製品と類似した化合物または処方を製造することができるかもしれないが、もし彼らが私たちが所有または許可している任意の特許を発行した場合、これらの化合物または処方はいかなる特許請求の範囲内でもない |
| ● | 私たちまたは私たちの許可者は、私たちが所有または許可した発表された特許または係属中の特許出願がカバーする最初の発明をした人ではないかもしれない |
| ● | 私たちまたは私たちの許可者は、私たちのいくつかの発明をカバーする特許出願を最初に提出した会社ではないかもしれない |
| ● | 他の人は私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を開発したり、私たちの任意の技術を複製したりすることができる |
| ● | 私たちが処理している特許出願は発行された特許を生成しない可能性がある |
| ● | 私たちが所有または許可した発行された特許は、いかなる競争優位性も提供してくれないかもしれないし、法的挑戦によって無効または実行不可能と認定される可能性がある |
| ● | 我々の競争相手は米国や他の国で研究開発活動を行い、ある研究開発活動に特許侵害疑惑からの避難港を提供する可能性がある |
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| そして特許権のない国ではこれらの活動から学んだ情報を利用して競争力のある薬を開発し主な商業市場で販売しています |
| ● | 私たちは他の特許を申請できるノウハウを開発しないかもしれない |
| ● | 他の人たちの特許は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。 |
私たちの業務運営、従業員事務、管理成長に関するリスク
私たちは私たちの最高経営責任者で会長のShoshana Shendelman博士と私たちの最高医療官Riccardo Perfetti博士のサービスに強く依存しています。もし私たちがこれらの管理チームのメンバーを引き留めたり、より多くの管理、臨床、科学者を募集したりすることができなければ、私たちの業務は損害を受けるでしょう。
私たちは私たちの最高経営責任者で会長のShoshana Shendelman博士と私たちの最高医療官Riccardo Perfetti博士に高く依存している。彼らの中のすべての人は現在私たちとの雇用関係をいつでも終わらせることができる。この2人のうちのいずれかを失ったサービスは、研究、開発、商業化目標の実現を阻害する可能性がある。
他の高級管理者、合格した科学と臨床人員を募集と維持し、もし私たちが任意の候補製品の開発に進展があれば、商業化、製造及び販売とマーケティング人員は私たちの成功の鍵となる。幹部や他の重要な従業員を失ったサービスは、私たちの研究開発と商業化目標の実現を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また、幹部やキースタッフの交換は困難かもしれませんし、私たちの業界では開発に成功し、規制部門の承認を得て、私たちの候補製品を商業化するために必要なスキルや経験を持っている個人数が限られているので、時間がかかるかもしれません。この限られた人材バンクから募集する競争は非常に激しく、多くの製薬と生物技術会社の間の類似人員に対する競争を考慮して、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの肝心な人員を採用、訓練、維持或いは激励することができないかもしれない。私たちはまた、大学や研究機関から科学や臨床人を募集する競争に直面している。また、私たちは、科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントとコンサルタントは、他のエンティティとの相談やコンサルティング契約で約束があるかもしれません。これは、彼らの私たちに対する利用可能性を制限するかもしれません。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちが成長戦略を推進する能力は制限されるだろう。
私たちの将来の業績は、新たに採用された幹部を私たちの管理チームに組み入れることに成功するかどうか、および上級管理職の間で効果的な仕事関係を築くことができるかどうかにある程度かかっています。私たちはこれらの人々を統合し、彼らと他の経営陣のメンバーとの間に有効な作業関係を構築することができず、私たちの候補製品の開発と商業化の効率を低下させ、将来の規制審査、私たちの候補製品の販売、私たちの運営結果を損なう可能性がある。また、私たちは現在、私たちの役員や従業員の生命維持のために“キーパーソン”生命保険を提供していません。
私たちは私たちの組織を拡大することを望んでいて、私たちはこのような成長を管理する上で困難に直面する可能性があり、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない。
2024年3月31日現在、私たちは26人のフルタイム従業員がいる。私たちの候補製品の臨床開発の進展に伴い、私たちは私たちの従業員の数と業務範囲も大幅に増加することを予想して、特に研究、薬物開発、監督管理、そしてもし私たちの任意の候補製品がマーケティングの許可、販売、マーケティングと流通を獲得すれば、私たちが予想している将来の成長を管理するためには、私たちの管理、運営、財務制度を継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの財務資源が限られていることと、私たちの管理チームがこのような成長を期待している会社を管理する上での経験が限られているため、私たちの業務の拡張を効果的に管理したり、より多くの合格者を募集したりすることができないかもしれません。私たちの業務の拡張は巨大なコストを招き、私たちの管理と業務発展資源を移転する可能性があります。成長を管理できないどんな状況も、私たちの業務計画の実行を延期したり、私たちの運営を妨害したりする可能性がある。
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私たちの内部コンピュータシステム、または私たちの協力者または他の請負者またはコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これは、私たちの製品開発計画および私たちの効率的な業務を運営する能力を深刻に中断させ、私たちの業務および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
我々の内部コンピュータシステム、クラウドコンピューティングベースのサービス、および私たちの現在および未来の任意の協力者および他の請負者またはコンサルタントのシステムは、コンピュータウイルス、データ破損、ネットワークベースの攻撃(ネットワーク釣りの試み、サービス拒否攻撃、マルウェアまたは恐喝ソフトウェア事件、人工知能強化または促進攻撃を含む)、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、国際敵対行動、ならびに電気通信および電気故障の破壊または中断を受けやすい。私たちはこれまで重大なシステム障害、事故、セキュリティホールに遭遇していませんが、このような事件が発生して私たちの運営が中断された場合、私たちのビジネス機密や他の固有情報の損失によっても、他の同様の中断によっても、私たちの開発計画や業務運営中断を招く可能性があります。例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の承認作業を遅延させ、著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる可能性がある。また、2018年5月に施行されたEU一般データ保護条例のような連邦、州、国際法律法規は、私たちを規制機関の法執行行動と調査に直面させる可能性があり、もし私たちの情報技術セキュリティ努力が失敗すれば、規制処罰と重大な法的責任を招く可能性がある。さらに、我々のソフトウェアシステムは、第三者サービスプロバイダによってホストされ、セキュリティおよび情報技術システムも同様のリスクに直面するクラウドベースのアプリケーションを含む。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性がある。
不正アクセスとサイバー攻撃のリスクが増加しました。私たちの大多数の人員と私たちと業務往来のある多くの第三者の人員が新冠肺炎の大流行のために遠隔作業手配を採用し、最近ロシアとウクライナの間の敵対行動によって増加している可能性があります。従業員、請負業者、および私たちのシステムにアクセスする権利のある他の人がデータプライバシーに違反することを含む不正または意図しない従業員行為は、不正な人または公衆に曝露される可能性のある敏感なデータを構成する可能性もある。システム障害やセキュリティホールが発生し、当社の運営や第三者サプライヤーの運営を中断した場合、知的財産権や他の独自または機密情報の紛失や盗難、または私たちの薬物開発計画に実質的な破壊をもたらす可能性があります。例えば、進行中または計画中の臨床試験における臨床試験データの損失は、我々の規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータまたはアプリケーションの損失または破損、商業秘密損失または機密または固有情報(保護された健康情報または従業員または元従業員の個人データを含む)の不適切な開示、私たちの臨床データへのアクセスまたは製造プロセスの中断をもたらす場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補薬物のさらなる開発は延期される可能性がある。私たちはまたハッカーや他の不法行為のサイバー攻撃を受けやすいかもしれない。このような私たちのネットワークセキュリティの破壊は、私たちの機密情報および/または私たちの財務情報を危険にさらし、私たちの業務または名声に悪影響を与え、または法律または規制手続きにつながる可能性があります。さらに、脅迫ソフトウェア攻撃や他のネットワーク攻撃が発生した場合、内部でも第三者サプライヤーでも、私たちのシステムやデータへのアクセスが阻止される可能性があり、これは、私たちの業務中断や遅延を招き、救済費用を発生させたり、身代金の支払いを要求したり、私たちのビジネス名声に悪影響を与える可能性があります。
私たちの従業員、主要な調査者、コンサルタント、ビジネスパートナーは、規制基準と要求を遵守しないこと、およびインサイダー取引を含む不正行為または他の不正活動に従事する可能性があります。
私たちは従業員、主な調査者、コンサルタント、ビジネスパートナーの詐欺や他の不適切な行為のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDA法規または他の司法管轄区域に適用される法規を故意に遵守しないこと、FDAおよび他の規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および乱用法律法規を遵守すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含む可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な定価、割引、マーケティングと販売促進、販売手数料、顧客激励計画などを制限または禁止しています
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業務の手配。このような不正行為はまた、臨床試験過程中あるいはFDA或いは他の監督機関との相互作用過程で得られた情報の不適切な使用に関連する可能性があり、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起した場合、私たちは自分たちの権利を弁護したり、維持することに成功しませんでした。これらの訴訟は、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、政府援助に参加する医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外され、追加の報告要件および監督を招く可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けて、これらの法律に違反した疑惑、契約損害、名声損害、および私たちの業務の削減または再編を解決するために、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性にマイナスの影響を与える可能性があります。
将来の任意の買収や戦略協力は、私たちの資本要求を増加させ、私たちの株主を希釈し、私たちに債務を発生させたり、負債を抱えたり、および/または私たちを他のリスクに直面させる可能性があります。
私たちは、当社の業務計画を実行するために、薬物、知的財産権、技術または業務の許可または買収を含む様々な買収および戦略的協力を時々評価することができます。潜在的な買収や戦略的パートナーシップは、多くのリスクをもたらす可能性がある
| ● | 業務費と現金需要が増加した |
| ● | 追加債務を負担するか、または債務または未知の債務を負担するか |
| ● | 買収された会社の業務、知的財産権、薬品を吸収し、新しい人員の統合に関する困難を含む |
| ● | 私たちの経営陣の関心を既存の薬物計画とこのような戦略的パートナーシップ、合併または買収を求めるイニシアチブから移してください |
| ● | 重要な従業員の保留、キーパーソンの流出、そして私たちがキー業務関係を維持する能力の不確実性 |
| ● | そのような取引の他方に関連するリスクおよび不確実性は、その当事者およびその既存の候補薬剤または製品の将来性および規制承認を含む； |
| ● | 取得した技術および/または薬物から十分な収入を得ることができず、買収目標を達成することができず、関連する買収や維持コストを相殺することもできない。 |
また、将来の買収や戦略協力に従事すれば、希釈証券を発行し、債務を負担または発生させ、巨額の使い捨て費用を発生させ、重大な将来の償却費用を招く可能性のある無形資産を買収する可能性がある。さらに、適切な買収機会を見つけることができない可能性があり、このような私たちの業務発展に重要な技術や薬物を得ることができない能力は、私たちの能力を弱める可能性があります。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの普通株の市場価格の変動は大きく、これは私たちの普通株の購入者に大きな損失をもたらすかもしれない。
株式市場，特にバイオ製薬や製薬会社の市場は，極端な変動を経験しており，この変動は特定の会社の経営業績とは無関係であることが多い。この変動のため、普通株を買ったか、あるいはそれ以上の価格で普通株を売ることができないかもしれません。“リスク要因”の節と本年度報告の他の部分で議論されている要因を除いて、我々普通株の市場価格は以下の要因の影響を受け続けている可能性がある
| ● | 私たちの候補製品または競争相手の候補製品の開始、登録、結果、または私たちの計画または将来の臨床試験の任意の遅延； |
| ● | 競争薬や治療法の成功は |
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カタログ表
| ● | アメリカや他の国の法規や法律の発展 |
| ● | 競争力のある製品や技術の成功 |
| ● | 特許出願、発行された特許または他の固有の権利に関連する発展または紛争； |
| ● | キーパーソンの採用や退職 |
| ● | 私たちの候補製品や臨床開発計画に関連する費用レベル |
| ● | 私たちは他の候補製品の結果を発見、開発、取得、または許可するために努力している |
| ● | 財務結果、発展スケジュール、または証券アナリストの提案に関する推定の実際または予想変化； |
| ● | 承認された薬の供給を十分に受けたり遅延したりすることはできませんし許容可能な価格で得ることができません |
| ● | 特許、訴訟事項、および私たちの技術のための特許保護を得る能力を含む、専有権に関する論争または他の発展； |
| ● | 特許または株主訴訟を含む重大な訴訟； |
| ● | 私たちの財務業績や私たちと似ていると思われる会社の財務業績の違い |
| ● | 任意の承認された薬物のカバー範囲および適切な補償を含む医療支払い制度構造の変化 |
| ● | 製薬とバイオテクノロジー部門の市場状況 |
| ● | アメリカと海外の金融市場の全体的な経済、政治と市場の状況、そして全体的な変動 |
| ● | 投資家たちは私たちと私たちの業務に対する全体的な意見を持っている。 |
これらおよび他の市場および業界要素は、私たちの普通株の市場価格と需要を大幅に変動させ、私たちの実際の経営業績にかかわらず、投資家が株式を購入した価格で彼らの株を売却することを制限または阻止する可能性があり、そうでなければ、私たちの普通株の流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。また、第三者の行動により、私たちの在庫は将来的に悪影響を受ける可能性があると考えられます。もし私たちの株が下落すれば、空売り者や他の人たち--その中の一部の人はソーシャルメディアに匿名で投稿して利益を得るかもしれません。彼らの活動は私たちの株価に悪影響を及ぼすかもしれません。
一部の株式取引価格が変動している会社は証券集団訴訟の対象となっている。私たちは一方としてのいかなる訴訟も、正当な理由の有無にかかわらず、不利な判決を招く可能性がある。私たちはまた不利な条件で訴訟を解決することに決定するかもしれない。このような負の結果は、巨額の損害賠償または罰金の支払い、私たちの名声を損なう、または私たちのビジネス慣行に悪影響を及ぼす可能性があります。訴訟を弁護するためには高価で時間がかかり、私たちの管理職の関心と私たちの資源を分散させるかもしれない。また、訴訟中には、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果を否定的に公開発表する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格に負の影響を与える可能性がある。
私たちの普通株の所有権は私たちの既存の幹部、役員、主要株主に集中しており、新しい投資家が重大な会社の意思決定に影響を与えることを阻止する可能性がある。
2024年3月31日までに発行された普通株の株式によると、発行済み普通株総数の10%を超える当社の役員、取締役、株主実益が保有する株式は、発行済み普通株の約19.1%を占めています。私たちの役員、役員、私たちが発行した普通株の10%以上を持つ株主が共同で行動すれば、彼らは、私たちのすべての資産またはほとんどの資産を合併、合併、または売却を承認することを含む、株主の承認を必要とするすべての事項に著しく影響を与えることができるかもしれません。投票権の集中や譲渡制限は、他の株主が希望したり、わが社の経営陣が他の株主が同意しない方法でわが社の条項を買収したりすることを延期または阻止する可能性があります。
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カタログ表
私たちは予測可能な未来に私たちの株に現金配当金を支払わないと予想されているので、資本増加(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。
あなたは私たちの普通株への投資に依存して配当収入を提供してはいけない。私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。しかも、未来のどんな債務協定の条項も私たちが配当金を支払うことを阻止するかもしれない。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。現金配当金を求める投資家は私たちの普通株を購入してはいけない。
私たちの普通株保有者は将来的に普通株を売却したり、このような売却が発生する可能性があると考えて、私たちの普通株の市場価格を下げるかもしれません。
私たちの普通株はいつでも公開市場で販売することができますが、以下に述べるいくつかの制限を守らなければなりません。これらの売却、あるいは市場で大量の株式保有者が株を売却しようとしているとの見方は、我々の普通株の市場価格を低下させる可能性がある。2024年3月31日までに、普通株式114，241，803株を発行しました。証券法やロックプロトコルにより、現在相当数のこのような株が制限されているが、将来的には売却できるようになる
また、私たちは将来発行される可能性があり、あるいは私たちの株式補償計画に基づいてこれまでに発行されたすべての普通株式を登録しました。これらの株は発行後に公開市場で自由に販売することができるが、関連会社の数量制限や特定のロックプロトコルに適用される制限を受けている。これらの計画に基づいて発行された株を公開市場で大量に売ることは私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性があります。
一般リスク因子
もし研究アナリストが私たち、私たちの業務、あるいは私たちの市場に関する研究や報告を発表しない場合、あるいは不利な研究や報告を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界や金融アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告書の影響を受けるだろう。株式研究アナリストは私たちの普通株に対する研究報告を停止する可能性があり、このような研究報告の不足は私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはアナリストや彼らの報告書に含まれている内容と意見に対して何の統制権もない。1つ以上の株式研究アナリストが私たちの株式格付けを引き下げたり、他の私たちに不利なコメントや研究を発表したりすれば、私たちの株価は下落する可能性がある。1つ以上の株式研究アナリストが私たちの報告を停止したり、私たちの報告書を定期的に発表できなかった場合、私たちの株式に対する需要が減少する可能性があり、これは逆に私たちの普通株の取引価格や取引量を低下させる可能性がある。
私たちは私たちの現金と現金等価物を使用する上で広範な自由裁量権を持っていて、あなたが同意しない方法やあなたの投資価値を増加させない方法でそれらを非効率的に使用するかもしれません。
私たちの経営陣は、私たちの現金と現金等価物を適用する上で広範な自由裁量権を持っており、収益を私たちの運営結果を改善しない、あるいは私たちの普通株価値を向上させる方法に使うことができます。私たちの経営陣がこれらの資金を有効に運用できなかった場合、追加の運営損失を招く可能性があり、これは私たちの業務にマイナスの影響を与え、私たちの普通株価格の下落を招き、候補製品の開発を延期する可能性があります。使用する前に、私たちは収入や切り下げを生じない方法で私たちの現金と現金等価物に投資するかもしれない。
私たちは“新興成長型会社”であり、新興成長型会社に適用される開示要求を下げることは、私たちの普通株の投資家への魅力を低下させる可能性があります。
私たちは“2012年創業始動法案”(JumpStart Our Business Startups Act Of 2012)や“雇用法案”(JOBS Act)で定義されている“新興成長型企業”であり、他の非EGC上場企業に適用される報告書の免除を利用する予定である
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カタログ表
| ● | 任意の規定されていない監査されていない中期財務諸表を除いて、2年間の監査済み財務諸表の提供のみを許可し、それに応じて“経営層の財務状況および経営結果の検討および分析”の開示を減少させる |
| ● | 当社の財務報告の内部統制を評価する際には、監査人の認証要求を遵守することは要求されていない |
| ● | 上場企業会計監督委員会が通過する可能性のある強制ローテーション監査会社の任意の要件を遵守すること、または監査および財務諸表に関する補足情報を提供することを要求されていない監査人報告書の補足； |
| ● | 役員報酬に関する開示義務の削減； |
| ● | 役員報酬や株主承認前に承認されなかったゴールドパラシュート支払いについて拘束力のない諮問投票を行う必要はない。 |
私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存して私たちの普通株の吸引力が低下することを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場が出現する可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。私たちは現在、私たちがこれ以上EGCではないまで、このような報告書の一部または全部を免除している。我々は、(I)2024年12月31日までEGCとし、(Ii)我々の年間総収入が少なくとも1.235ドルの会計年度の最終日、(Iii)前の6月30日現在、非関連会社が保有する普通株の時価が7億ドルを超え、(Iv)前3年間に10億ドルを超える転換不能債券を発行したことを意味する大規模加速申告会社の最初の事業年度の最終日とみなされる。私たちが高級EGCになる資格がなくなった後も、私たちは“小さな財務報告会社”や“非加速申告会社”になる資格があります。これは、サバンズ·オクスリ法案404条に準拠する必要がない監査人認証要件や、定期的な財務報告や依頼書における役員報酬に関する開示義務の削減など、多くの同じ開示要件を利用することを可能にします。
また、“雇用法案”第107(B)節によれば、EGCSは、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たなまたは改正された会計基準の採用を延期することができる。我々は新しい会計基準や改正会計基準の免除を受けないことを撤回できないことを選択したので、私たちは他の非上場企業と同じ規定を遵守し、新しい会計基準を採用したり、会計基準を修正したりする必要がある。
上場企業として、私たちの運営コストが増加し、私たちの経営陣は、新しいコンプライアンスを実施するために多くの時間を投入することを要求されます。
上場企業として、特に私たちがEGCでなくなった後、私たちは巨額の法律、会計、その他の費用を招き続けます。また、2002年の“サバンズ-オクスリ法案”、あるいは“サバンズ-オクスリ法案”と呼ばれ、その後、米国証券取引委員会とナスダック株式市場有限責任会社によって実施された規則は、効率的な開示、財務制御、企業統治の確立と維持を含む上場企業に対して様々な要求を提出した。私たちの経営陣と他の人たちはこのような要求を遵守するために多くの時間を投入する必要があるだろう。しかも、このような規制は私たちの法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をもっと時間と費用を増加させる。例えば、これらの規制は、私たちが役員や上級職員責任保険を獲得することをより困難で高価にする可能性があると予想されます。
第 404 条に基づき、財務報告に関する内部統制に関する経営陣による報告書の提出が求められています。ただし、当社は EGC のままですが、独立した公認会計士事務所が発行する財務報告の内部統制に関する証明報告書を含めることは求められません。所定の期間内にセクション 404 の準拠を達成するために、財務報告に関する内部統制を文書化し評価するプロセスに従事します。これはコストがかかり、困難です。この点に関して、引き続き社内リソースを投入し、潜在的に外部コンサルタントを雇用し、財務報告に関する内部統制の妥当性を評価し文書化するための詳細な作業計画を採択し、適切な統制プロセスの改善措置を継続し、文書化されたように統制が機能していることをテストを通じて検証し、財務報告に関する内部統制の継続的な報告と改善プロセスを実施する必要があります。当社の努力にもかかわらず、当社も独立した公認会計士事務所も、所定の期間内に結論を出すことができないリスクがあります。
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カタログ表
財務報告に関する内部統制は第 404 条の要求に従って効果的ですこれにより、財務諸表の信頼性に対する信頼が失われ、金融市場が悪反応を招く可能性があります。
わが社の定款書類やデラウェア州法律の条項は、私たちの買収をより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれません。
私たちの定款と私たちの定款の条項は、あなたがあなたの株式から割増取引を得る可能性があることを含む、株主が有利と思う合併、買収、または他の私たちの支配権の変化を阻止、延期、または阻止する可能性があります。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株に支払いたいかもしれない価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他にもこれらの条項には
| ● | すべての取締役会が選挙で生まれたわけではなく、分類された取締役会を設立する |
| ● | 取締役会の決議を経て、当社が許可した取締役数を変更することができる |
| ● | 取締役会から取締役を罷免することを制限する方法 |
| ● | 株主提案の事前通知要求を作成し、株主会議と取締役会の指名で行動することができる |
| ● | 株主に要求する行動は、正式に開催される株主総会で行われ、株主の書面同意の下での行動を禁止しなければならない |
| ● | 誰が株主総会を開催できるかを制限する |
| ● | 私たちの取締役会は、株主の承認なしに優先株を発行することを許可し、これは、潜在的な敵意の買収者の株式を希釈し、私たちの取締役会によって承認されていない買収を効果的に防止するために、株主権利計画、またはいわゆる“毒丸”を制定するために使用される可能性がある |
| ● | 少なくとも66人の保有者の承認が必要です2/3私たちのすべての株主は私たちの定款や規定の特定の条項を修正または廃止するために投票する権利があるだろう。 |
また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州一般会社法(DGCL)第2203条の規定によって管轄されています。この条項は、私たちが発行した議決権株の15%を超える人が3年以内に私たちと合併または合併することを禁止しています取引の日から数年以内に、当該者は、この合併または合併が規定された方法で承認されない限り、私たちが発行した議決権のある株式の15%を超える購入をする。これらの規定は潜在的な買収提案を阻害する可能性があり、制御権取引の変更を延期または阻止する可能性がある。彼らはまた、他の人が私たちの普通株に対して買収要約を提出することを阻止する効果があり、あなたの最適な利益に合致する可能性のある取引を含むかもしれません。これらの規定はまた、私たちの経営陣が変化することを阻止したり、投資家が私たちの株式に支払う価格を制限したりする可能性がある。
私たちの管理文書は、特定の裁判所が私たちの株主のために開始する可能性のある特定のタイプの訴訟および訴訟の唯一および独占フォーラムを指定し、これは、私たちの株主が私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争において有利な司法フォーラムを得る能力を制限するかもしれない。
私たちが改訂し、再記述した会社登録証明書の規定は、デラウェア州成文法または普通法に基づいて提起された任意の州訴訟または法律手続きについて、デラウェア州衡平裁判所は以下の方面の独占フォーラムである
| ● | 私たちが提起した任意の派生訴訟や法的手続きを代表する |
| ● | 受託責任に違反するいかなる行為も主張する |
| ● | DGCL、私たちの改訂、再記載された会社証明書、または私たちの改訂および再記載された定款に基づいて、私たちまたは私たちの任意の取締役、高級管理者、従業員、または代理人に対してクレームを提起する任意の訴訟； |
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カタログ表
| ● | 私たちが改正および再記載した会社証明書または私たちの改訂および再記載された定款の有効性を解釈、適用、強制的に実行または決定する任意の訴訟または手続き；および |
| ● | 私たちまたは私たちの任意の役員、上級管理者、従業員、または代理人の、内部事務原則によって管轄されるクレームに対するいかなる行為も。 |
また、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、私たちが改正して再記載した付例規定は、米国連邦地域裁判所が法律で許容される最大の程度は、証券法に基づいて提起された任意の訴因を解決する独占裁判所である。
これらの排他的フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争に有利であると考える株主のクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。もし裁判所が私たちの会社証明書の修正と再説明を発見した場合、または私たちが修正して再説明した会社定款における排他的法廷条項が訴訟で適用されないか、または実行できない場合、私たちは他の管轄区域での紛争解決に関連する追加費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある.
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用
ない。
三番目の高級証券は約束を破った。
適用されません。
四番目の鉱山は安全に開示されている。
適用されません。
第5項：その他の資料。
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カタログ表
プロジェクト6.展示品。
展示品 |
| 説明する |
4.1 | 予備出資普通株引受権証表(2024年2月29日に米国証券取引委員会に提出された会社が現在報告している8-K表の添付ファイル4.1を参照して編入)。 | |
10.1 | 当社と買い手の間で2024年2月27日に締結された証券購入協定(合併2024年2月29日に米国証券取引委員会に提出された当社現行8-K表報告添付ファイル10.1)。 | |
10.2 | 登録権利協定は、2024年2月27日に、会社と購入者との間で締結される(2024年2月29日に米国証券取引委員会に提出された会社の現在の8-K表報告書の添付ファイル10.2を参照して編入される)。 | |
10.3 | 適用治療会社とデル·フックスとの間の採用状は、2024年4月9日である(添付ファイル10.1を参照して会社に組み込まれ、2024年4月15日に米国証券取引委員会の現在の8-K表報告書に提出された添付ファイル10.1)。 | |
10.4 | 適用治療会社とアダム·ハンサド社との間の分離協定および包括的解放(会社が2024年4月15日に米国証券取引委員会に提出した現在の8-K表報告書の添付ファイル10.2を参照することによって組み込まれる)。 | |
10.5 | 2019 年株式インセンティブプラン、修正。 | |
31.1 | Rule 13 a—14 （ a ） / 15 d—14 （ a ） Shoshana Shendelman 社長兼最高経営責任者 （ 最高経営責任者 ） による取引法に基づく証明。 | |
31.2 | 規則 13 a — 14 （ a ） / 15 d — 14 （ a ） 取引法に基づく証明 レ·フェントラード， 最高財務責任者 （ Pリンシパル会計士と 暫定最高財務責任者。 | |
32.1* | 18 U. S.C. に基づく最高執行役員の認定。セクション 1350 は、 2002 年のサーベンス · オックスリー法のセクション 906 に従って採択されました。 | |
32.2* | 18 U. S.C. に基づく暫定最高財務責任者の証明。セクション 1350 は、 2002 年の Sarbanes—Oxley 法セクション 906 に従って採択されました。 | |
101.INS | 連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 | |
101.書院 | XBRLアーキテクチャドキュメント。 | |
101.カール | XBRLはリンクライブラリ文書を計算する. | |
101.def | XBRLはリンクライブラリ文書を定義する. | |
101.介護会 | XBRLタグLinkbaseドキュメント。 | |
101.Pre | XBRLプレゼンテーションリンクライブラリ文書. | |
104 | カバーインタラクションデータファイル(フォーマットは、添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報を含むイントラネットXBRLである)。 |
* 証券取引法第 18 条の目的のために「提出」されたものとみなされない。また、証券法または証券取引法 （ フォーム 10—Q の日付の前後に作成されたかどうかにかかわらず ） に基づくいかなる提出にも参照によって組み込まれるとみなされない。
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カタログ表
サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
| アプライド · セラピューティクス株式会社 | ||
日期 ： 2024 年 5 月 9 日 | 差出人： | / s / Shoshana Shendelman ， Ph. D. | |
ショシャナ · シェンデルマン博士 | |||
社長と最高経営責任者 (首席行政主任) | |||
日期 ： 2024 年 5 月 9 日 | 差出人： | / s / レ · フォントレイダー | |
レ·フェントラード | |||
首席財務官 | |||
(首席会計官と首席財務官) | |||
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