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米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

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フォーム 10-Q

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(マークワン)

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四半期終了時 2024年3月31日

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または

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からへの移行期間について

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コミッションファイル番号: 001-39619

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キロミック・バイオファーマ株式会社

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

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同法第12条 (b) に従って登録された証券：

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登録者が（1）1934年の証券取引法のセクション13または15（d）によって提出が義務付けられているすべての報告を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。

    はい☒ いいえ ☐

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登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルを提出する必要があったほど短い期間）に、規則S-Tの規則405（この章の§232.405）に従って提出する必要のあるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。

    はい☒ いいえ ☐

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登録者が大規模アクセラレーテッドファイラー、アクセラレーテッドファイラー、ノンアクセラレーテッドファイラー、小規模な報告会社、新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。

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新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。 ☐

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登録者がシェル会社（取引法の規則12b-2で定義されている）であるかどうかをチェックマークで示してください。はい☐いいえ ☒

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2024年5月8日の時点で、 1,288,235 登録者の発行済普通株式です。

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将来の見通しに関する記述に関する注意事項

このForm 10-Qの四半期報告書に記載されているさまざまな記述は、将来の見通しに関するものであり、リスクと不確実性を伴います。将来発生すると当社が意図、期待、または考えている活動、出来事、または進展に関する記述はすべて、改正された1933年の証券法のセクション27Aおよび改正された1934年の証券取引法のセクション21Eの意味における将来の見通しに関する記述です。このような記述は、当社の現在の予想または将来の出来事に対する予測であり、歴史的事実または現在の事実の記述ではありません。これらの声明には、とりわけ以下に関する記述が含まれます。

将来の見通しに関する記述には、現在または過去の事実に関する記述以外の記述も含まれます。これには、収益、費用、キャッシュフロー、事業からの収益または損失、現在および計画中の事業を維持するために必要な現金、資本またはその他の財務項目に関するすべての記述、将来の事業に関する経営の計画、戦略、目標に関する記述、製品の研究、開発、および商品化に関する計画または期待（規制当局の承認を含む）などが含まれますが、これらに限定されません。期待、計画、意図、または信念の記述、および前述のいずれかの基礎となる前提条件の記述。常にではありませんが、私たちはしばしば、「かもしれない」、「できる」、「する」、「すべき」、「する」、「期待する」、「計画」、「意図する」、「予測する」、「信じる」、「見積もり」、「予測」、「可能性」、「計画」、「継続」などの言葉やフレーズを使って将来の見通しに関する記述を特定します。

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以下は、実際の結果が、当社の将来の見通しに関する記述で表明、予想、または暗示されている予想されるその他の期待と大きく異なる原因となる可能性のある要因の一部です。

将来の見通しに関する記述で表明、予想、暗示されている結果やその他の期待が実現することを保証することはできません。2023年12月31日に終了した会計年度のForm 10-Kの年次報告書およびそれ以降のForm 10-Qの四半期報告書の項目1Aに記載されているリスクには、当社の事業に対する主要なリスクが記載されています。将来の見通しに関する記述は、これらのリスクとともにすべて読み、解釈する必要があります。これらのリスクを含むさまざまな要因により、当社の実際の業績やその他の期待が、将来の見通しに関する記述で表明、予想、暗示されている予想結果やその他の期待と大きく異なる可能性があります。既知または未知のリスクが顕在化した場合、または基礎となる仮定が不正確であることが判明した場合、実際の結果は過去の結果と、将来の見通しに関する記述で予想、推定、または予測された結果と大きく異なる可能性があります。将来の見通しに関する記述を検討する際には、このことを念頭に置いておく必要があります。

私たちの将来の見通しに関する記述は、それが発表された日付の時点でのみ述べられています。経験や将来の変化により、法律で義務付けられている場合を除き、そのような記述で明示または暗示されている予測結果が実現しないことが明らかになったとしても、当社は、将来の見通しに関する記述を公に更新または改訂する義務を負いません。

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パートI —財務情報

アイテム 1.財務諸表

キロミック・バイオファーマ株式会社

要約連結貸借対照表

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

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要約連結財務諸表の添付注記を参照してください

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キロミック・バイオファーマ株式会社

要約連結営業報告書

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

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要約連結財務諸表の添付注記を参照してください

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キロミック・バイオファーマ株式会社

株主赤字の要約連結計算書

(未監査)

（千単位、株式金額を除く）

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要約連結財務諸表の添付注記を参照してください

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キロミック・バイオファーマ株式会社

株主赤字の要約連結計算書

(未監査)

（千単位、株式金額を除く）

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要約連結財務諸表の添付注記を参照してください

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キロミック・バイオファーマ株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

(未監査)

(千単位)

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要約連結財務諸表の添付注記を参照してください

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アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析

以下の経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析は、経営陣が当社の計画と財政状態の評価と理解に関連すると考える情報を提供します。 以下の財務情報は当社の財務諸表から得られたものであり、本書の他の場所に記載されている財務諸表およびその注記と併せて読む必要があります。

当社の事業

[概要]

Kiromic BioPharma, Inc. とその子会社（以下「当社」）は、固形腫瘍に対処するための独自のエンドツーエンドのバイオインフォマティクス、AIターゲティング、および製造技術を提供する同種ガンマデルタT細胞療法会社です。私たちのエンドツーエンドのアプローチは、ターゲットの発見と検証、製品開発、現場での現在の適正製造基準（「cGMP」）で構成されています。これにより、次世代の細胞療法に新しいフレームワークを活用できるようになると考えています。

開発の観点から、私たちは革新的な非改変および人工GDT技術を活用し、ウイルスのない独自の細胞工学ツールを開発して、効果的で費用対効果が高いと思われる固形腫瘍の新しい治療法を開発しています。デルタセル^TM(Deltacel) は、第1相臨床段階における当社初の同種既製非改変GDT細胞ベースの製品です。私たちのプロセル^TM （「プロセル」）とイソセル^TM （「Isocel」）の製品候補は、同種遺伝性の人工市販のGDT細胞で構成されており、現在前臨床開発段階にあります。当社のDeltacel製品候補は、独自のプロセスを通じて生体外で拡張、強化、活性化する非改変GDTで構成されており、特定の腫瘍抗原の発現に関係なく固形腫瘍を治療することを目的としています。ProcelはPD-L1陽性腫瘍を標的とする人工GDTで構成され、Isocelはメソセリンの腫瘍特異的変異体（アイソフォーム）（「イソメソ」）を発現する固形腫瘍を標的とする人工GDTで構成されています。

現在、3つの製品候補があります。1）Deltacel^TM、非エンジニアリングGDT、独自の技術による拡張と活性化。2）Isocel^TM、抗メソセリンアイソフォームキメラ抗原受容体で操作されたGDT、3）Procelさん^TM、PD-1スイッチレセプターで設計されたGDT。

同社は、ウイルスに依存しない新しいエンジニアリング方法を開発しています。その結果、新しいIND申請が提出される予定です。これらの申請は、追加の臨床試験候補の開発を進めるのに十分な資金が必要ですが、2025年前半にFDAに提出できる見込みです。前臨床試験のエビデンスによっては、INDの新規申請を4件ではなく2件に制限する場合があります。1件はIsocel用、もう1件はProcel用です。Deltacel-01研究と名付けられたIND #1 は、デルタセルを評価しています^TMGDTと低線量放射線の組み合わせ。

これまでのところ売上から収益を上げておらず、継続的な事業に関連して多額の研究開発やその他の費用を引き続き負担しています。その結果、2012年に主要な事業を開始して以来、私たちは利益を上げておらず、今も利益を上げておらず、各期間に損失を被っています。以下で詳しく説明するように、当社は現在、事業を継続し、その他の流動性ニーズを年末まで賄うための短期資金を確保するために、資金源と話し合っています。このような資金調達がない場合、経営陣は、2024年7月以降、既存の現金資源では営業および流動性のニーズを満たすのに十分ではないと予想しています。

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最近の動向

継続企業と流動性

要約連結財務諸表が発行されてから12か月間は、手元に十分な現金がなく、債務を履行するための流動性もありません。したがって、この状況は、当社が継続企業として存続できるかどうかについて大きな疑問を投げかけています。経営陣の計画は、将来の事業に必要な資金を調達するためのさまざまな戦略を評価するように更新されました。これらの計画には、株式の公募の可能性を含む、現在または新規の投資家からの追加資金が含まれる場合がありますが、これらに限定されません。ただし、運転資金のニーズを満たすために追加の資金を調達できない場合、研究プログラムの範囲を延期または縮小したり、業務を制限または中止したりせざるを得ません。マイナスのキャッシュフローと財源の不足により、当社が継続企業として存続できるかどうかについて大きな疑問が生じましたが、その大きな疑念は解消されていません。したがって、この状況は、当社が継続企業として存続できるかどうかについて大きな疑問を投げかけています。詳細については、当社の要約連結財務諸表の注記1「継続的な懸案事項」を参照してください。

2024年3月31日現在、当社の現金および現金同等物は3,676,000ドルでした。当社は現在、Form 10-Qに関するこの四半期報告書の提出日から12か月以内に、事業を継続し、その他の流動性ニーズに資金を提供するための短期資金を確保するために、資金源と話し合っています。当社は、資金調達の取り組みを支援するために、ファイナンシャルアドバイザーと協力しています。このような資金調達がない場合、経営陣は、2024年3月31日現在の既存の現金資源と、口頭での非契約による追加資金調達の約束を組み合わせても、2024年7月以降の営業および流動性のニーズを満たすのに十分ではないと予想しています。ただし、経営陣は、会社の現在の支出を削減し、現金を節約するために、会社の人員をさらに削減したり、1つ以上の製品候補に対する研究開発支出の延期など、追加のコスト削減措置をさらに検討する場合があります。このようなコスト削減措置が成功するかどうかは予測できません。

会社の現在の流動性状態の結果として、経営陣は、たとえあったとしても、会社が許容できる条件で資金を調達できるという保証を提供できません。資金調達が可能であれば、有利な条件でなく、既存の株主に大きな希薄化効果をもたらす可能性があります。期限が来たときに債務を履行するのに十分な資金を確保できない場合、リストラ計画または清算を実施するために、米国破産法に基づく救済を求める自発的な請願書を提出する必要があるかもしれません。パートII、項目1Aを参照してください。詳細については、「リスク要因」を参照してください。

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ファイナンシング・アップデート

2024年3月28日、当社は約束手形の保有者と元本総額800万ドルを交換する交換契約を締結しました。詳細については、注記10 — 株主資本を参照してください。

2024年4月2日と5月1日に、当社は各日に200万ドルの優先担保付約束手形を発行しました。詳細については、注記7 — 優先担保付転換約束手形を参照してください。

臨床アップデート

2022年の後半に、健康なドナーからのGDT細胞を拡張して活性化する独自の方法論に基づいた、新しい非エンジニアリングGDT細胞製品であるDeltacelの開発を開始しました。私たちは2023年3月にDeltacel-01トライアルのIND申請書を提出しました。2023年4月28日、FDAは私たちに研究を進めることを承認しました。2023年の第2四半期に臨床試験のアクティベーションプロセスを開始しました。2023年10月23日、私たちはビバリーヒルズがんセンター（BHCC）と、ステージ4の非小細胞肺がん（NSCLC）の患者を対象にDeltacel-01第1相試験を実施する臨床試験契約を締結しました。

2023年12月13日、Deltacel-01試験の最初の患者さんが、BHCCでデルタセルの初回投与を受けました。これまでのところ用量制限毒性はなく、6週間のフォローアップで疾患が安定し、2か月のフォローアップで腫瘍病変が減少したことを示す好ましい予備的結果を報告しています。このような良好な状態は、4か月のフォローアップ訪問の時点でも持続します。この患者の監視を続けているため、2024年1月から4月の間にさらに4人の患者をBHCCに登録しました。2024年5月にはもう1人の患者を登録する予定です。最初の3人の患者の結果は次の表のとおりです：

初期の結果

2024年2月28日、米国バージニア・オンコロジー・アソシエイツ社と共同で、Deltacel-01第1相試験で2つ目の臨床試験施設を開設しました。2024年4月8日、テキサス州タイラーでDeltacel-01試験の3番目のサイトであるテキサス・オンコロジーを開設しました。2024年5月8日、4番目の臨床試験施設であるバージニア州ピッツバーグにあるUPMCヒルマンがんセンターを開設しました。2024年5月には、さらに1つの臨床試験施設を開設する予定です。

Deltacel-01の研究は、長期のフォローアップを含み、最長24か月に及びます。2024年の終わりまでに予定されている中期フォローアップまでに、約15人の患者から臨床的利益の実質的な証拠を集めることを期待しています。この時点で、臨床的有益性が実証され、毒性がないことを条件として、Deltacel-01第1相試験の早期終了を申請することを検討するかもしれません。

Deltacelの臨床開発を進めるために、私たちは次の2つの主要な経路を構想しています。

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2024年6月までに、ファストトラック指定申請を裏付ける実質的な臨床的証拠を取得する予定です。申請から60日以内にFDAの回答が得られる予定です。ファストトラック指定は、説得力のある非臨床データや臨床データに基づいて、重篤な状態や満たされていない臨床ニーズに対処する可能性のある医薬品の審査プロセスを迅速化します。これまでに収集した初期の臨床データは、この用途に適しています。ファストトラック指定には、迅速承認、ローリングレビュー、優先レビューなどの利点があり、これらを組み合わせて承認プロセスをスピードアップできます。

Deltacel ™️ の中期的な開発軌道では、毒性が継続せず、現在の標準治療を大幅に上回る治療法の進歩を示唆する有望な予備的臨床的証拠があれば、Deltacel-01第1相試験の終了に先立ち、2025年にブレークスルーセラピー指定（BTD）を申請することができます。FDAは通常、60日以内にBTD申請に応答します。特に、BTDステータスを付与された医薬品はファストトラック指定特典の対象にもなります。

私たちはIsocelとProcelの開発を継続し、2025年の前半までにIsocelとProcelのINDを提出できるようになる予定です。ただし、これらの追加の臨床試験候補の開発を進めるのに十分な資金が得られることが条件です。

内部レビューの結果

2021年8月17日と23日頃、当時最高財務責任者で取締役会（「取締役会」）のメンバーだったトニー・トンタットは、当社の苦情ホットラインを通じて実質的に同一の報告書（「苦情」）を提出しました。これらの苦情は、とりわけ、（i）米国食品医薬品局（「FDA」）による当社の治験新薬（「IND」）申請の承認の予想時期、および（ii）ヒト臨床試験の予定時期について、当社の有価証券申告書および一般市民、投資家、および潜在的な投資家に対して行った声明における当社の公開開示に関連するリスクに関するものでした。これらの苦情はその後、取締役会の監査委員会に提出されました。

苦情を受けた後、監査委員会は取締役会に勧告し、取締役会は次に、3人の独立取締役で構成される特別委員会（「特別委員会」）を設置して、苦情およびその他の関連問題を検討しました（「内部審査」）。特別委員会は、内部審査の実施を支援する独立した弁護士を雇いました。

2022年2月2日、内部審査の終了後、特別委員会は内部審査の結果を取締役会に報告しました。2021年6月16日と6月17日にFDAから連絡を受け、2021年5月14日と5月17日にFDAに提出したアレクシス-PRO-1とALEXIS-ISO-1製品候補のIND申請書をそれぞれ臨床保留にするという連絡を受けたことへの対応として、理事会は特定の措置を承認しました（「2021年6月16日と17日のFDA通信」）。2021年7月13日、FDAから正式な臨床保留書を受け取りました。この書簡には、IND申請の化学、製造、管理コンポーネントに関する主要コンポーネントの説明を求められました。2021年7月16日、私たちは2つのINDについてFDAからコメントを受け取ったが、「クリニカル・ホールド」という用語は使われていないことを明らかにしたプレスリリースを発表しました。2021年8月13日、これらのINDが臨床保留になったことを発表するプレスリリースを発行しました。2021年6月16日と17日のFDA通信を、（i）2021年6月25日に提出され、2021年6月29日に発効したと宣言されたフォームS-1（登録番号333-257427）の登録届出書や、そこに含まれる2021年6月29日付けの最終目論見書（総称して「登録届出書」）には開示しませんでした。または（ii）2021年6月30日に終了した会計四半期のフォーム10-Qには、2021年8月13日に証券取引委員会に提出されました。2021年7月2日の登録届出書に従い、4,000万ドルの普通株式の公募を完了しました。

内部審査の過程で、特別委員会は、トンタット氏が学歴に関する誤った情報を私たちに提出したことも確認しました。具体的には、トンタット氏はハーバード大学で経済学の学士号を取得していると伝えてきましたが、実際にはハーバード・エクステンション・スクールから授与された学位であるALBを取得したと判断されました。私たちは、取締役候補者および役員候補者の審査プロセスに変更を実施しました。これには、候補者から提供された経歴情報を検証するための徹底的な身元調査の実施が含まれます。

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内部審査が完了すると、私たちは自発的にSECに連絡して、内部審査に関する特定の情報を報告しました。それ以来、私たちはSECからの情報提供の要求に自発的に協力してきましたが、SECからの今後の要求には全面的に協力するつもりです。

2022年11月、テキサス州南部地区で連邦大陪審が行っている進行中の調査に関連して、会社に特定の情報を求める大陪審召喚状（「召喚状」）を米国司法省から受け取りました。現時点では、会社はこの調査の対象ではありません。

内部審査の結果としての是正措置

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財務実績に影響する主な要因

当社の業績は、主に次の要因の影響を受けます。

新興成長企業

私たちは、2012年のJumpstartOur Business Startups法（「JOBS法」）に基づく「新興成長企業」の資格を得ています。その結果、私たちは特定の開示要件の免除に頼ることが許可されており、またそうするつもりです。私たちが新興成長企業である限り、次のことは求められません。

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さらに、JOBS法の第107条では、新興成長企業は、改正された1933年の証券法のセクション7（a）（2）（B）に規定されている延長された移行期間を利用して、新規または改訂された会計基準を遵守できると規定しています。言い換えれば、新興成長企業は、特定の会計基準が民間企業に適用されるまで、その基準の採用を延期することができます。私たちは、この延長された移行期間のメリットを活用することを選択しました。したがって、当社の財務諸表は、そのような新規または改訂された会計基準に準拠している会社の財務諸表と比較できない場合があります。

当社は、(i) 新規株式公開から5周年に続く会計年度の最終日、(a) 2020年10月15日、(b) 当社の年間総収益が10億7,000万ドルを超える日、または (c) 1934年の証券取引法のルール12b-2で定義されている「大規模加速申告者」になる日まで、新興成長企業であり続けます。、改正された（「取引法」）。これは、非関連会社が保有する当社の普通株式の市場価値が前回事業の時点で7億ドルを超える場合に発生します当社が最近終了した第2四半期日、または (ii) 過去3年間に当社が10億ドルを超える非転換社債を発行した日付。

経営成績の構成要素

収入

これまでのところ、製品の販売による収益は発生しておらず、近い将来に製品の販売による収益を生み出す予定もありません。前払い、知的財産のライセンスに関する年会費、研究開発資金など、コラボレーション契約からの収益を記録します。しかし、このレポートの発行日時点では、これらの契約はいずれも締結されていません。

研究開発費用

研究開発費は主に、発見努力や製品候補の開発など、私たちの研究活動のために発生した費用で構成されています。これらには以下が含まれます：

研究開発活動は私たちのビジネスモデルの中心です。IsocelとProcelの製品候補の第1相臨床試験を開始し、さらなる候補の発見と開発を続けているため、研究開発費が総経費の大部分を占めると予想しています。しかし、経営陣は現在、会社の支出を削減し現金を節約するために、1つ以上の製品候補への研究開発支出を一時停止するなど、さまざまなコスト削減措置を検討しています。この四半期報告書の日付の時点で、どの製品候補とどれだけの支出を削減する予定かを予測することはできません。しかし、私たちは

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会社の現在の流動性状況に照らして現金を維持するために短期的にコストを削減できたとしても、研究開発費と一般管理費は長期的に増加すると予想しています。

Deltacel、ProcelおよびIsocelの製品候補、または当社が開発する可能性のあるその他の製品候補の将来の臨床試験の期間と費用、またはマーケティング承認を得た製品候補の商品化と販売から収益を生み出すかどうか、いつ、どの程度収益を上げるかを確実に判断することはできません。どの製品候補についても、マーケティングの承認を得ることは決してできないかもしれません。臨床試験の期間、費用、時期、IsocelとProcelの製品候補、および当社が開発する可能性のあるその他の試験候補の開発は、次のようなさまざまな要因に左右されます。