米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

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フォーム 10-Q

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(マークワン)

☒			1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書

四半期終了時 2024年3月31日

または

☐			1934年の証券取引法のセクション13または15（d）に基づく移行レポート

からへの移行期間について

コミッションファイル番号 000-30171

________________________________________________

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

________________________________________________

デラウェア州

68-0359556

(州またはその他の管轄区域) 法人または組織）

(IRS) 雇用主 識別番号)

501キャナル・ブールバード、 リッチモンド、 カリフォルニア、 94804

(主要行政機関の住所) (郵便番号)

(510) 970-6000

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

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同法第12条 (b) に従って登録された証券：

各クラスのタイトル

トレーディングシンボル

登録された各取引所の名前

普通株式、額面価格1株あたり0.01ドル

SGMO

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったほど短い期間）に、（1）1934年の証券取引法第13条または第15条（d）で提出が義務付けられているすべての報告書を提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を求められたより短い期間）に、規則S-Tの規則405（本章の§232.405）に従って提出が義務付けられているすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。はい☒ いいえ ☐

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐

登録者がシェル会社（取引法第12b-2条に定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。はい ☐ いいえ ☒

2024年5月6日現在、 207,510,076 発行者の普通株式、額面価格は1株あたり0.01ドルで、発行済みです。

インデックス

サンガモセラピューティクス株式会社

第I部。財務情報
アイテム 1.			財務諸表			6
			2024年3月31日と2023年12月31日の要約連結貸借対照表			6
			2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の要約連結営業報告書			7
			2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の包括利益（損失）利益の要約連結計算書			8
			2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の要約連結株主資本計算書			9
			2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の要約連結キャッシュフロー計算書			10
			要約連結財務諸表の注記			11
アイテム 2.			経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析			27
アイテム 3.			市場リスクに関する定量的・質的開示			37
アイテム 4.			統制と手続き			37
第二部その他の情報
アイテム 1.			法的手続き			39
アイテム 1A.			リスク要因			39
アイテム 2.			株式の未登録売却、収益の使用、および発行者による株式の購入			42
アイテム 3.			シニア証券のデフォルト			42
アイテム 4.			鉱山の安全に関する開示			42
アイテム 5.			その他の情報			42
アイテム 6.			展示品			43
署名						44

特に明記されていない限り、または文脈から別段の示唆がない限り、フォーム10-Qのこの四半期報告書または四半期報告書の「サンガモ」、「当社」、「当社」、「当社」とは、サンガモ・セラピューティクス社、およびサンガモ・セラピューティクス・フランス株式会社やサンガモ・セラピューティクス・UK・リミテッドなどの子会社を指します。

この四半期報告書に記載されている第三者の商号、商標、サービスマークは、それぞれの所有者に帰属します。

将来の見通しに関する記述に関する特記事項

このレポートに含まれる記述の中には、改正された1933年の証券法または証券法のセクション27Aと、改正された1934年の証券取引法のセクション21Eまたは取引法の意味における「将来の見通しに関する記述」があります。これらの記述は、予想される事業、研究、開発、製造および商品化活動、臨床試験、経営成績、財政状態など、当社の将来の出来事に関するものです。これらの将来の見通しに関する記述には、既知および未知のリスク、不確実性、および当社の実際の結果、業績、または成果が、将来の見通しに関する記述によって表現または暗示される将来の結果、業績、または成果と大きく異なる原因となる可能性があるその他の要因が含まれます。将来の見通しに関する記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。

•当社の現金資源と経費の十分性、資本要件、多額の追加資金調達の必要性、および追加融資の獲得能力に関する当社の見積もり

•2024年3月31日時点で利用可能な現金および現金同等物は、将来の潜在的なコスト削減と相まって、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1「財務諸表および補足データ」に含まれる要約連結財務諸表の発行日から1年間、計画している事業資金を調達するのに十分ではないとの見積もりを含め、継続企業として事業を継続する当社の能力。

•当社の予想される営業および財務実績。

•当社の戦略的パイプラインの優先順位付け。これには、前臨床プログラムの推進計画、リストラおよび将来のコスト削減策に関連して予想される費用とコスト削減が含まれます。

•製品候補の予想される研究開発と、その結果として承認された製品の商品化の可能性。

•当社の前臨床試験と臨床試験および臨床試験の開始、範囲、進行速度、登録、投与、予想される結果と時期、ならびに当社の共同研究者または戦略的パートナーのもの

•治療効果の持続性を含む、当社製品候補の治療上および商業上の可能性。

•当社の遺伝子治療および細胞治療技術、ジンクフィンガー（ZF）、テクノロジープラットフォーム、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）、ジンクフィンガー転写調節因子（ZFR）、ジンクフィンガーリプレッサー（ZFR）、ジンクフィンガー活性化因子（ZFAを含む）など、当社が製品候補に使用している技術の治療上および商業上の可能性。

•アデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシドデリバリープラットフォームの可能性。これには、当社の技術を使用して発見したキャプシドを利用して、適切なキャプシドが特定されるまで一時停止されていたプログラムを再開する機能が含まれます。

•コラボレーションと戦略的パートナーシップを確立および維持し、そのような取り決めから期待される利益を実現する当社の能力。これには、以前はコラボレーション契約の対象となっていたプログラムやファブリー病遺伝子治療プログラムの潜在的な新しいコラボレーションパートナーを見つける能力が含まれます。

•既存および新規のコラボレーションから得られる予想収益とその時期

•マクロ経済環境が当社の事業と運営、および協力者の事業と運営（前臨床研究、臨床試験、製造を含む）に与える影響と、そのような影響を管理する当社の能力に関する当社の見積もり。

•私たちの研究開発およびその他の費用。

•現在および将来の新規サプライヤーやメーカー、または自社の製造施設から、製品候補の前臨床および臨床用品を十分に調達する能力。

•Sangamoと当社の協力者および戦略的パートナーが製品候補の規制当局の承認を取得および維持する能力、および規制当局の承認の取得に関連するタイミングと費用。

•規制要件、義務、制限を遵守する当社の能力と、それが当社の事業と運営に与える影響。

•他者の知的財産権を侵害することなく当社の知的財産を保護し、事業を運営する当社の能力。これには、製品候補の開発と商品化に必要な技術の権利を取得および維持する能力も含まれます。

•競合製品や製品候補の競争力に対する当社の競争力への影響や、そのような競争に対応する当社の能力を含む、競争の進展

•当社の業務上および法律上のリスク。そして

•私たちの計画、目的、期待と意図、および歴史的事実ではないその他の声明。

将来の見通しに関する記述は、将来の日付を使用したり、「予想する」、「信じる」、「続く」、「できた」、「予測する」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」、「計画する」、「求める」、「すべき」、「意志」、および将来の見通しに関する記述を識別するための類似の表現などの用語で識別できる場合もあります。これらの記述は、将来の出来事に関する当社の現在の見解を反映しており、仮定に基づいており、既知および未知のリスク、不確実性、および当社の実際の結果、業績、または成果が、将来の見通しに関する記述によって表現または暗示される将来の結果、業績、または成果と大きく異なる原因となる可能性があるその他の要因を含みます。これらのリスクと不確実性には、以下が含まれますが、これらに限定されません。

•私たちが継続企業として事業を継続できるかどうかについてはかなりの疑問があります。事業計画を実行し、継続企業として事業を継続するには、多額の追加資金が必要です。十分な資金が適時またはまったく利用できない場合、事業と見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある研究開発活動の延期、範囲の縮小、中止、変更などの追加のコスト削減措置を含む、流動性ニーズに対応するための追加措置を講じる必要があります。または、事業を完全に停止するか、すべてを清算するか、私たちの資産の一部、および/または米国破産法に基づく保護を求めています。投資の全部または一部を失う可能性があります。将来の株式の売却や発行も、当社の株主の大幅な希薄化につながります。

•私たちはバイオテクノロジー企業で、前臨床の焦点の優先順位が変更され、承認された製品や製品の収益はありません。私たちの成功は、規制当局が満足する製品候補の安全性と有効性を実証した前臨床試験と臨床試験の結果に大きく依存しています。肯定的な臨床試験結果と規制当局の承認を得ることは、費用がかかり、時間がかかり、困難で、予測不可能であり、どの製品候補でも決して実現しない可能性があります。

•私たちは、現在事業の中心となっている中核となる前臨床神経学プログラムの研究開発活動の初期段階にあります。製品候補を研究プログラムから前臨床および臨床開発に進める際に困難に直面する可能性があります。

•研究や前臨床試験の成功、または初期の臨床試験の結果は、後の試験で得られた結果を示すものではありません。同様に、臨床試験の暫定データ、初期データ、または中間データは、最終データとは大きく異なる場合があります。

•製品候補の多くは、商業的に実行可能な治療薬がまだ承認されていない新しいZFテクノロジーに基づいています。

•創業以来、多額の営業損失を被っており、当面は損失が続くと予想しています。私たちは決して利益を上げることはできないかもしれません。

•バイオテクノロジーとゲノム医療は非常に競争の激しいビジネスです。競合他社は、当社の技術や候補製品よりも優れている、またはより早く商品化されるライバルの技術や製品を開発する可能性があります。

•ゲノム医薬品の製造は複雑で、高価で、規制が厳しく、リスクも伴います。私たちは現在、サードパーティメーカーに大きく依存しています。製造上の課題は、予想外のコスト、供給の中断、製品開発努力の妨げや遅延につながる可能性があります。

•製品候補について規制当局の承認を得たとしても、承認された製品は医師や患者の間で市場で受け入れられず、第三者の支払者から十分な補償や償還を受けることができず、商業的実行可能性を示さない可能性があります。

•希望するすべての法域で、当社の技術と製品候補に対する必要かつ望ましい知的財産保護を取得、維持、実施できない場合があります。これは、当社の技術や製品開発努力の価値に悪影響を及ぼし、費用がかかり、長く、気が散るような訴訟のリスクを高め、予期しない結果をもたらす可能性があります。

•競合他社であるかどうかにかかわらず、第三者は、当社が自社の特許やその他の所有権を侵害、不正流用、またはその他の方法で不正に実践していると主張する可能性があります。このような申し立ては、侵害訴訟、その他の不正流用行為、またはそのような行為の脅迫につながる可能性があり、これらすべてが、費用がかかり、長期にわたり、気が散るような訴訟のリスクを高め、予期しない結果をもたらす可能性があります。

•最近の事業再編では、予想される節約や業務の効率化につながらない可能性があります。その結果、総費用と経費が予想を上回り、事業に支障をきたす可能性があります。

•私たちの成功は、高度なスキルを持つ従業員をさらに雇用、統合、維持し、現在の主要な幹部や従業員を維持することにかかっています。これは、私たちの獲得能力が不確実であることを考えると難しいかもしれません。

十分な追加資金があり、これらのスキルを持つ個人をめぐる多数のバイオ医薬品会社や学術機関間の競争と同様に、継続企業として事業を継続しています。

•不利な世界経済状況は、当社の事業に悪影響を及ぼし、継続企業として事業を継続する能力に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があります。そうでなければ、当社の事業、財務状況、経営成績、見通しおよび普通株式の市場価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

•私たちは現在、Nasdaq Stock Market LLCの上場基準を満たしておらず、また遵守を取り戻せない可能性があるため、その結果、当社の普通株式は上場廃止になる可能性があります。上場廃止は、当社の普通株式の流動性に悪影響を及ぼし、当社の普通株式の市場価格が下落する可能性があります。また、事業資金を調達し、継続企業として事業を継続するための十分な追加資本を獲得する能力は大幅に損なわれます。

•当社の普通株式の市場価格は変動しており、今後も変動する可能性が高く、当社の普通株式への投資の全部または一部を失う可能性があります。

•私たちは、のれんおよび無期限の無形資産を完全に減損し、使用権やその他の長期資産の大幅な減損を記録しています。将来、長期資産がさらに減損した場合、多額の追加料金を計上するよう求められる可能性があります。

上記のリスク、不確実性、その他の要因、および当社の事業にとって重大なその他のリスクと不確実性についてのその他の議論は、2024年3月13日に証券取引委員会に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書のパートI、項目1Aの「リスク要因」にあります。パートII、項目1の「リスク要因」に記載されているリスクによって補足されています。Form 10-Qのこの四半期報告書のa、そしてその追加の議論を参照することをお勧めします。これらのリスク、不確実性、その他の要因を考慮すると、これらの将来の見通しに関する記述に過度に依存しないでください。また、これらの将来の見通しに関する記述は、この提出日現在の当社の計画、目的、見積もり、期待、意図のみを表しています。実際の将来の業績やイベントのタイミングは、予想とは大きく異なる場合があり、将来の見通しに関する記述が実現することを保証できないことを理解した上で、このレポートをよくお読みください。これにより、当社の将来の見通しに関する記述はすべて、これらの注意事項の対象となります。

法律で義務付けられている場合を除き、将来の見通しに関する記述を公に更新または補足する義務、または将来新しい情報が入手可能になったとしても、実際の結果がこれらの将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる可能性がある理由を更新または補足する義務を負いません。ただし、関連するテーマについてさらに開示する場合は、それを参照することをお勧めします。

このレポートには、さまざまな製品候補に関する特定の臨床研究や試験についての説明が含まれています。これらの研究は通常、そのような製品候補に関する大規模な臨床データの一部であり、ここでの議論は、より大きなデータという文脈で検討する必要があります。さらに、臨床データは異なる解釈の対象となるため、たとえデータが製品候補の安全性や有効性を裏付けるのに十分であると私たちが判断したとしても、規制当局は私たちの見解を共有せず、追加のデータを要求したり、承認を完全に拒否したりすることがあります。

第I部。財務情報

アイテム 1.財務諸表

サンガモセラピューティクス株式会社

要約連結貸借対照表

(未監査、千単位)

添付の要約連結財務諸表の注記を参照してください。

サンガモセラピューティクス株式会社

要約連結営業明細書

（未監査、千単位、1株あたりの金額を除く）

									3 か月が終了 3 月 31 日
															2024						2023
収入															$	481					$	157,957
営業経費:
研究開発															35,891						63,216
一般と管理															11,767						18,136
長期資産の減損															4,349						20,433
のれんの減損															—						38,138
営業費用の合計															52,007						139,923
営業からの (損失) 収入															(51,526)						18,034
利息およびその他の収入、純額															2,535						3,293
(損失) 所得税控除前利益															(48,991)						21,327です
所得税費用															98						194
純利益 (損失)															$	(49,089)					$	21,133
1株当たりの純利益（損失）
ベーシック															$	(0.27)					$	0.13
希釈															$	(0.27)					$	0.12
1株当たりの純利益（損失）の計算に使用される株式
ベーシック															180,342						168,533
希釈															180,342						169,181

    

添付の要約連結財務諸表の注記を参照してください。

サンガモセラピューティクス株式会社

包括利益（損失）利益の要約連結計算書

(未監査、千単位)

添付の要約連結財務諸表の注記を参照してください。

サンガモセラピューティクス株式会社

要約連結株主資本計算書

（未監査、千単位、株式額を除く）

添付の要約連結財務諸表の注記を参照してください。

サンガモセラピューティクス株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

(未監査、千単位)

添付の要約連結財務諸表の注記を参照してください。

サンガモセラピューティクス株式会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

注1—組織、提示の基礎、および重要な会計方針の要約

注2—公正価値測定

注3—現金同等物と有価証券

注4—基本および希薄化後の1株当たり純利益（損失）

注5—主要顧客、パートナーシップ、戦略的提携

注6—のれんや長期資産の減損

注7—コミットメントと不測の事態

注8—株式ベースの報酬

注9—株主資本

普通新株予約権と事前積立型ワラントは株式分類の対象とされ、発行による収益は追加払込資本のうち株主資本の一部として計上されました。当社は、ワラントは独立した金融商品であり、当社が株式を買い戻す義務を具体化しておらず、観察可能な市場や指数に関連する行使不測の事態を含まず、保有者が固定価格/固定の公正価値へのインプットである調整のみを条件として、一定額の対価と引き換えに行使時に一定数の普通株式を受け取ることを許可しているため、株式分類を行うべきだと判断しました検討オプションで、株式分類基準を満たしています。普通新株予約権と事前積立ワラントは行使されておらず、2024年3月31日時点で未払いのままです。 事前に資金提供されたワラントは、2024年4月8日に全額行使されました。

メモ 10—リストラ費用

ノート 11—後続のイベント

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析

「経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析」の議論には、証券法のセクション27Aおよび証券取引法のセクション21Eの意味における傾向分析、見積もり、およびその他の将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述には、「期待する」、「信じる」、「続ける」、「できる」、「見積もる」、「期待する」、「意図する」、「できる」、「かもしれない」、「計画」、「求める」、「すべき」、「意志」、その他の同様の重要語やそれらの用語や表現に否定的なものを含む記述が含まれますが、これらに限定されません。このような将来の見通しに関する記述は、既知および未知のリスク、不確実性、見積もり、その他の要因の影響を受けます。これらの要因により、当社の実際の業績、業績または業績、または業界の業績が、そのような将来の見通しに関する記述によって表明または暗示される将来の業績、業績、または成果と大きく異なる可能性があります。2024年3月13日に証券取引委員会に提出された2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kの年次報告書、または第II部項目の「リスク要因」に記載されているリスクによって補足された2023年次報告書に記載されている「リスク要因」の結果として、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述に記載されているものと大きく異なる可能性がありますが、これらに限定されませんフォーム10-Qのこの四半期報告書の1Aです。また、この四半期報告書に含まれる要約連結財務諸表と付随する注記、および2023年の年次報告書に含まれる連結財務諸表とそれに付随する注記と併せて、以下の説明と分析もお読みください。

[概要]

私たちは、画期的な科学を、重篤な神経疾患に苦しむ患者や家族の生活を変える医薬品に変えることに取り組んでいるゲノム医療会社です。私たちのジンクフィンガーエピジェネティックレギュレーターは、壊滅的な神経疾患に対処するのに理想的だと考えています。キャプシドエンジニアリングプラットフォームは、前臨床試験で、中枢神経系（CNS）を含む現在利用可能な髄腔内送達キャプシドを超えてデリバリーを拡大する能力を実証しました。

コーポレートアップデート

登録ダイレクト・オファリング

2024年3月、私たちは機関投資家への登録直接募集、または登録直接募集において、当社の普通株式合計24,761,905株、額面価格1株あたり0.01ドル、および合計3,809,523株の普通株式を購入するための事前積立ワラントと、合計28,571,428株の普通株式を購入する付随ワラントを発行および売却しました。そして、プレースメントエージェントの手数料140万ドルとその他の募集費用70万ドルを差し引いた総額2,180万ドルの純収入を受け取りました。このオファリングによる純収益は、神経学に焦点を当てたゲノム医薬品パイプライン、新規アデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシドデリバリー技術の開発、およびその他の一般的な企業目的に充てる予定です。

フランスのリストラ

神経学に焦点を当てたゲノム医療企業への戦略的変革に伴い、サンガモは2023年半ばからフランスのヴァルボンヌにあるキメラ抗原受容体（CAR）、人工調節性T細胞（CAR-Treg）細胞療法プログラムへの追加投資家や協力パートナーを積極的に探してきました。この調査ではこれらのプログラムを維持するための追加資金の確保に失敗したため、2024年3月1日、サンガモの理事会は、サンガモのフランス事業の縮小と、それに対応する人員削減を承認しました。これには、サンガモの細胞療法製造施設とフランスのヴァルボンヌにある研究所の閉鎖、またはフランスのリストラが含まれます。この再編は2024年4月に始まり、2024年の第4四半期までに実質的に完了する予定です。

財政状態

現在の事業計画に基づくと、2024年3月31日現在の現金および現金同等物により、流動性要件を満たすことができるのは2024年の第3四半期までと予測されています。当社が継続企業として事業を継続できるかどうかは、2023年の年次報告書およびこの四半期報告書に記載されているように前臨床および臨床プログラムを進めることを含め、事業資金を調達し、研究開発活動を支援するために多額の追加資金を調達できるかどうかにかかっています。上記のように登録直接募集を通じて資金を調達しましたが、継続企業として事業を継続し、事業資金を調達するためには、依然として多額の追加資本が必要です。私たちは、パブリックまたはプライベートエクイティまたはデットファイナンス、ロイヤルティファイナンス、または戦略的コラボレーションやその他のプログラムへの直接投資などのその他の資金源を通じて、多額の追加資本を積極的に探しており、今後も積極的に模索しています。しかし、これまでのところ、このような追加資本の確保には成功していません。短期的に追加の資金を確保できない場合は、米国破産法に基づく保護を求める可能性があります。私たちは、破産保護の申請が当社と利害関係者の最善の利益になるかどうかを調査してきましたが、今後も調査を続けています。

中核となる前臨床神経学プログラムと技術

私たちの神経学の前臨床開発は、戦略的変革に沿った2つの革新的な分野に焦点を当てています。（i）重篤な神経疾患を治療するエピジェネティックな調節療法の開発と、（ii）目的の神経学的標的に治療を提供するための新しい人工AAVキャプシドの開発です。私たちが完全所有する前臨床プログラムの適応症には、慢性神経障害性疼痛、プリオン病、タウオパチーなどがあります。

神経学エピジェネティック調節プログラム

•慢性神経障害性疼痛を治療するためのNav1.7プログラムでは、毒物学研究を可能にする治験薬（IND）が完了間近です。十分な資金を確保できるかどうかにもよりますが、INDの提出は2024年の第4四半期に予定されています。

•STAC-BBBと呼ばれる新しいAAVキャプシドを活用して、プリオン病を治療するためのエピジェネティックな調節プログラムの臨床試験承認（CTA）を可能にする活動は引き続き進んでいます。CTAの提出は、十分な資金を確保できるかどうかに応じて、2025年の第4四半期に予定されています。

•私たちは、以前一時停止していたタウプログラムの開発を再開し、アルツハイマー病を含むタウオパシーを治療するエピジェネティックな調節療法を開発する予定です。このプログラムは、当社のSTAC-BBBキャプシドを活用します。このジンクフィンガー・リプレッサー・プログラムのIND申請は、十分な資金を確保できるかどうかにもよりますが、早くも2025年の第4四半期に行われる可能性があります。

•米国細胞遺伝子治療学会（ASGCT）の年次総会で、プリオン病、タウオパシー、シャルコー・マリー・トゥース病1A型および2A型、またはCMT1AおよびCMT2A、ドラベ症候群、SOD1を介した筋萎縮性LATなど、さまざまな神経疾患の治療におけるエピジェネティックな調節の進歩を示す10件のポスタープレゼンテーションを紹介しました動脈硬化症、またはALS、フェラン・マクダーミッド症候群、パーキンソン病、エンジェルマン症候群、およびその他の神経障害。

新しいAAVキャプシドデリバリーテクノロジー

•2024年3月、私たちは独自の新しい神経向性AAVキャプシド変異体であるSTAC-BBBの前臨床データを発表しました。これにより、静脈内投与後、ヒト以外の霊長類（NHP）への血液脳関門（BBB）の浸透が業界トップであることが示され、プリオン病とタウオパシーを標的とするジンクフィンガーペイロードの送達により、強力かつ広範囲に抑制されましたターゲット遺伝子。

•STAC-BBBは、ベンチマークのキャプシドAAV9と比較して、ニューロンでの導入遺伝子発現が700倍高く、BBBの強力な浸透を示し、研究で評価された他のすべての既知の公開キャプシド変異体よりも優れていました。

•データは、STAC-BBBがニューロンにおけるジンクフィンガーカーゴの強力な発現を媒介し、プリオン遺伝子とタウ遺伝子を強力かつ広範囲に抑制することを示しました。これは、プリオン病やさまざまなタウオパチーの疾患進行を変化させる可能性があることを示しています。

•2024年5月、私たちは第27回ASGCT年次総会で2つのプラットフォームと4つのポスタープレゼンテーションを行い、SIFTERキャプシドエンジニアリングプラットフォームを通じて開発されたサンガモのAAVキャプシド送達機能の開発の概要を説明しました。

•私たちは、STAC-BBBの潜在的な協力者と継続的に事業開発について話し合っています。

次世代のゲノム工学

•2024年5月、私たちは第27回ASGCT年次総会で1つのプラットフォームと3つのポスタープレゼンテーションを行い、次世代のインテグラーゼ技術の発見を含む次世代のエンジニアリング能力を紹介しました。当社のモジュラーインテグラーゼ（MINT）プラットフォームは、サンガモのジンクフィンガープラットフォームに由来するタンパク質-DNA相互作用に関する深い専門知識に基づいて構築されています。これにより、大規模なゲノム編集を可能にするように設計されたセリンリコンビナーゼをターゲットにして、同じ遺伝子に固有の変異を持つ患者を（1つの薬で）治療できる可能性があります。

•コンパクトなBxb1バリアントから派生した当社のMINTプラットフォームは、遺伝子全体をゲノムに統合することを目的としています。二本鎖DNA切断や、補助ゲノム編集やDNA修復調節カーゴからの支援の必要性を避けるためです。MINTプラットフォームは、神経学に焦点を当てた適応症に展開できます。また、人間の病気と農業バイオテクノロジー環境の両方で、潜在的な提携の機会を提供することもできます。

•2024年5月、私たちはBioRxivに「大規模なDNA配列の正確なゲノム統合を可能にする再プログラムされたモジュラーインテグラーゼの体系的な開発」というタイトルの原稿を公開しました。これにより、当社のMINTプラットフォームの発見と可能性がさらに詳しく説明されています。

•私たちは、サンガモのモジュラーインテグラーゼ機能について、潜在的な協力者と継続的に事業開発について話し合っています。

臨床プログラム

ファブリー病

•2024年3月の前回の更新以降、ファブリー病の治療のための治験中の遺伝子治療であるイサラガゲン・シバパルボベックの第1/2相STAAR試験の最後の患者に投与しました。その結果、合計33人の患者が研究に参加しました。これで、この第1/2相試験のスクリーニング、登録、投薬が完了しました。

•さらに1人の治療を受けた患者が酵素補充療法（ERT）から中止され、これまでに合計14人の患者がERTから撤退しました。2024年2月以降に投与され、ERTの研究を開始した4人の患者は、適切な時期にERT治療を中止する計画を立てています。

•2024年2月、カリフォルニア州サンディエゴで開催された第20回世界シンポジウムで、Isaralgagene civaparvovecの持続的な効果と差別化された安全性プロファイルを示す最新の臨床データを発表しました。

•2024年2月、私たちは米国食品医薬品局（FDA）と協定を結び、イサラルガジェン・シヴァパルボベックの承認申請までの短縮経路を作成しました。FDAはタイプDの会議で、単一で適切かつ十分に管理された研究のデータが、Isaralgagene civaparvovecの生物製剤ライセンス申請（BLA）の承認の主要な基礎となる可能性があることに同意しました。提案された研究では、対照群を必要とせずに、男性と女性の両方で最大25人の患者を登録することになります。ERTとの直接の比較は、FDAが承認した研究デザイン案には含まれていません。このアプローチにより、当初の予想よりも迅速かつ効率的かつ費用対効果の高いBLA提出が可能になります。さらに、isaralgagene civaparvovecは、欧州医薬品庁（EMA）から優先医療（PRIME）の資格と、英国の医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）から革新的ライセンスおよびアクセス経路（ILAP）の両方を付与されました。

•現在、ファブリー病プログラムの潜在的な協力パートナーと活発に話し合っています。私たちは、このプログラムの共同パートナーシップまたは資金調達が確保されるまで、潜在的な登録試験の計画への追加投資を引き続き延期します。

提携プログラム

血友病Aさん

•中等度から重度の血友病Aの患者を対象に、ファイザー社、またはファイザーと共同で開発している治験中の遺伝子治療であるgiroctocogene fitelparvovecの第3相AFFINE試験は引き続き進行中です。試験に参加したすべての患者への投与はこれで完了です。

•ピボットリードアウトは2024年半ばに予定されています。ファイザーは、ピボットリードアウトが裏付けとなるのであれば、2025年初頭に生物製剤ライセンス申請（BLA）と販売承認申請（MAA）を提出する予定です。

•私たちは、Giroctocogene fitelparvovecの特定の規制上および商業上のマイルストーンを達成すると、ファイザーから最大2億2000万ドルの潜在的なマイルストーン支払いを受ける資格があります。ただし、giroctocogene fitelparvovecが承認され商品化された場合は、14％〜20％の製品使用料が発生します。ただし、特許の有効期限、バイオシミラー製品の市場への参入、および特定の条件下での支払いによる減額を条件とします第三者の知的財産のライセンス。

コラボレーション

バイオ医薬品企業とのコラボレーションは、私たちに重要な財務的および戦略的利益をもたらし、私たちの研究開発活動とジンクフィンガー（ZF）テクノロジープラットフォームの可能性を強化します。彼らは、私たちの医薬品をより迅速に患者さんに届けることを目標に、協力者の治療と臨床の専門知識と商業的リソースを活用しています。これらのコラボレーションにより、製品候補の対応可能な市場が拡大する可能性があると考えています。現在までに、約8億1,700万ドルの先行ライセンス料、マイルストーンの支払い、および協力者への普通株式の売却による収益を受け取っており、潜在的な製品ロイヤルティに加えて、進行中のコラボレーションから最大19億ドルの将来のマイルストーン支払いを受け取る機会があります。

製造とプロセス開発

2023年に事業を再編した後、神経科ポートフォリオの臨床用品の製造は、外部のパートナーに大きく依存するようになると予想しています。私たちは社内の分析およびプロセス開発能力を維持しています。

マクロ経済状況

ロシアとウクライナの間で続いている紛争や中東での紛争を含む政情不安や紛争、および現在および将来の銀行破綻または一般的な健康危機によって引き起こされる経済的または財政的課題により、米国およびその他の国の金融不安と経済状況の全般的な低下、および現在および将来の銀行破綻または一般的な健康危機によって生じる経済的または財政的課題により、当社の事業と業務、および協力者の事業と事業は、商品価格、信用の大幅な変動を含む市場の混乱により、引き続き影響を受ける可能性があります。と資本銀行預金や融資契約へのアクセスの中断、サプライチェーンの中断、金利の上昇、世界的なインフレ圧力など、市場の不安定性。これらのマクロ経済的要因は、当社が継続企業として事業を継続する能力に重大かつ悪影響を及ぼす可能性があり、そうでなければ、当社の事業、運営、経営成績、財政状態、および普通株式の価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。特に、事業資金を調達し、継続企業として事業を継続するために必要な多額の追加資本を調達する能力は、これらのマクロ経済的要因によって悪影響を受ける可能性があり、私たちが受け入れられる条件で資金を調達できるかどうか、あるいはまったく確信が持てません。

ゴーイング・コンサー

現在の事業計画に基づくと、2024年3月31日現在の現金および現金同等物により、流動性要件を満たすことができるのは2024年の第3四半期までと予測されています。当社の重大な損失の歴史、事業からのマイナスのキャッシュフロー、現在手元にある流動性資源は限られており、事業資金を調達するための追加資金調達能力への依存から、このフォーム10-Qの四半期報告書に含まれる要約連結財務諸表が発行された日から少なくとも今後12か月間は、当社が継続企業として存続できるかどうかについて経営陣の評価に至りました。当社が継続企業として事業を継続できるかどうかは、2023年の年次報告書およびフォーム10-Qの四半期報告書に記載されているように、前臨床および臨床プログラムを進めることを含め、事業資金を調達し、研究開発活動を支援するために多額の追加資金を調達できるかどうかにかかっています。上記のように登録直接募集を通じて資金を調達しましたが、継続企業として事業を継続し、事業資金を調達するためには、依然として多額の追加資本が必要です。私たちは、パブリックまたはプライベートエクイティまたはデットファイナンス、ロイヤルティファイナンス、または戦略的コラボレーションやその他のプログラムへの直接投資などのその他の資金源を通じて、多額の追加資本を積極的に探しており、今後も積極的に模索しています。新たに優先順位が変更された中核神経科前臨床プログラムの投機的な性質のため、新しい投資を誘致できない可能性があります。これまでのところ、このような追加資本を確保することに成功していません。追加の資本は、許容できる条件で入手できない場合や、まったく利用できない場合があります。十分な資金が適時またはまったく利用できない場合、事業と見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある研究開発活動の延期、範囲の縮小、中止、変更などの追加のコスト削減措置を含む、流動性ニーズに対応するための追加措置を講じる必要があります。または、事業を完全に停止するか、すべてを清算するか、私たちの資産の一部、および/または米国破産法に基づく保護を求めています、そして投資の全部または一部を失う可能性があります。短期的に追加の資金を確保できない場合は、米国破産法に基づく保護を求める可能性があります。私たちは、破産保護の申請が当社と利害関係者の最善の利益になるかどうかを調査してきましたが、今後も調査を続けています。

経営成績の特定の構成要素

私たちの収益は主に、前払いのライセンス料、研究サービス、マイルストーンの成果に対する払い戻し、研究助成金を含むコラボレーション契約による収益で構成されています。2022年に、サノフィS.A.、またはサノフィとのコラボレーション契約は終了しました。2023年、Biogen MA, Inc.、Biogen International GmbH（総称してバイオジェン）、およびノバルティス生物医学研究所（ノバルティス）とのコラボレーション契約は終了し、ギリアド・サイエンシズ社の子会社であるカイトファーマ株式会社（Kite）とのコラボレーション契約は、2024年4月にその条件に従って失効しました。。収益は期間ごとに変動し続けると予想しており、新しいコラボレーションやパートナーへの払い戻しが当初の条件を超えて継続するという保証や、これらの契約で指定されたマイルストーンを達成できるという保証はありません。継続中および終了したコラボレーション契約の条件に関する追加情報については、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1に含まれる要約連結財務諸表の添付注記の「注記5 — 主要な顧客、パートナーシップ、戦略的提携」を参照してください。

私たちは創業以来純損失を被っており、研究開発活動を続けるにつれて、少なくとも今後数年間は損失を被ると予想しています。これまで、私たちは主に株式の発行と、コラボレーションや研究助成金による収益を通じて事業資金を調達してきました。

2023年4月に発表された事業の再編と人員削減、およびカリフォルニアでの社内製造および同種研究拠点の大幅な削減、または2023年4月のリストラ、2023年11月に発表された事業のさらなる再編とそれに対応する人員削減、または2023年11月のリストラとフランスのリストラに関連して、研究開発費は短期的に減少すると予想しています引き続き研究に多大なリソースを費やし、将来の開発。製品候補の推進に成功すれば、今後数年間で研究開発費が増加すると予想されます

研究段階から臨床試験まで。サノフィとの解約および移行契約の条件に従い、研究開発活動に関連する特定の費用が当社に払い戻される場合があります。サノフィから受け取る償還資金があれば、研究開発費が減ります。

一般管理費は、主に、役員、財務、管理職の給与および人件費関連費用、株式ベースの報酬費用、専門家費用、割り当てられた施設および情報技術費、特許出願費用、およびその他の一般的な企業経費で構成されています。2023年4月のリストラ、2023年11月のリストラ、フランスのリストラに関連して、一般管理費は短期的に減少すると予想していますが、製品候補をクリニック内およびクリニックを通じて進め続けるにつれて、事業の成長に伴い、一般管理費の増加が必要になると予想しています。

重要な会計方針と見積もり

当社の要約連結財務諸表および関連する開示は、米国で一般に認められている会計原則に従って作成されています。これらの要約連結財務諸表を作成するには、要約連結財務諸表および添付の注記の報告金額に影響する見積もり、仮定、判断を行う必要があります。私たちの見積もりは、歴史的経験や、その状況下では妥当であると私たちが考えるその他のさまざまな仮定に基づいています。その結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産と負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと異なる場合があります。以下の方針は、本質的に不確実な事項について見積もり、仮定、判断を下す必要があるため、当社の財政状態と経営成績を理解する上で最も重要であると考えています。

のれんや無期限無形資産を含む長期資産の収益認識と評価に関する当社の重要な会計方針と見積もりは、要約連結財務諸表の作成に使用される最も重要な見積もりと仮定であると考えています。フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1に含まれる要約連結財務諸表の添付メモの「注1 — 組織、表示基準、および重要な会計方針の要約」を参照してください。

2023年年次報告書のパートII、項目7に含まれる「財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析」で開示された重要な会計方針と見積もりと比較して、2024年3月31日に終了した3か月間、当社の重要な会計方針と見積もりに大きな変化はありませんでした。

2024年および2023年3月31日に終了した3か月間の経営成績

収入

			3月31日に終了した3か月間
			（パーセンテージ値を除く千単位）
			2024						2023						変更						%
収入			$	481					$	157,957					$	(157,476)					(99.7%)

2024年3月31日に終了した3か月間の収益は、主にシグマ・アルドリッチ・コーポレーション（シグマ）およびオープン・モノクローナル・テクノロジー株式会社（現リガンド・ファーマシューティカルズ株式会社）、またはリガンドとのライセンス契約によるロイヤルティでした。将来の収益は、主にライセンス契約から得られると予想しています。バイオジェンとノバルティスとのコラボレーション契約の終了は2023年6月に発効しました。それ以降は、バイオジェンまたはノバルティスからこれ以上マイルストーンの支払いやロイヤルティを受け取る権利はなく、バイオジェンとノバルティスのどちらも、以前はバイオジェンとノバルティスの協力の対象となっていたプログラムの開発や費用を当社に払い戻す義務はありません。さらに、Kiteとのコラボレーション契約は、その条件に従って2024年4月に失効しました。

2024年3月31日に終了した3か月間の収益が2023年の同時期と比較して1億5,750万ドル減少したのは、主に、2023年6月のコラボレーション契約の終了により、バイオジェンとノバルティスとのコラボレーション契約に関連する収益がそれぞれ1億3,230万ドルと980万ドル減少し、カイトとのコラボレーション契約に関連する収益が1,230万ドル減少したためです。、そしてシグマとリガンドとのライセンス契約に関連する収益は310万ドル減少しました。

営業経費

			3月31日に終了した3か月間
			（パーセンテージ値を除く千単位）
			2024						2023						変更						%
営業経費:
研究開発			$	35,891					$	63,216					$	(27,325)					(43%)
一般と管理			11,767						18,136						(6,369)						(35%)
長期資産の減損			4,349						20,433						(16,084)						(79%)
のれんの減損			—						38,138						(38,138)						(100%)
営業費用の合計			$	52,007					$	139,923					$	(87,916)					(63%)

研究開発費用

研究開発費は主に、リストラ費用と株式ベースの報酬、実験用品、前臨床および臨床研究、製造臨床供給、受託研究、配分された施設および情報技術費を含む報酬関連費用で構成されていました。

2024年3月31日に終了した3か月間の研究開発費が2023年の同時期と比較して2,730万ドル減少したのは、主に報酬およびその他の人件費が1,320万ドル減少したためです。これは主に、2023年に発表された事業の再編とそれに対応する人員削減の結果としての人員削減と、ボーナス費用の削減、前臨床および臨床費の1,000万ドルの削減によるものです。主にバイオジェンとのコラボレーション契約の終了に関連してノバルティス、特定のプログラムの延期と優先順位変更、および施設、インフラ関連費用、および470万ドルの割り当てられた諸経費の削減。研究開発費に含まれる株式ベースの報酬費用は、2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間でそれぞれ140万ドルと490万ドルでした。

今後も研究開発に多大な資源を投入していく予定です。2023年4月のリストラ、2023年11月のリストラ、フランスのリストラクチャリング、および関連する特定のプログラムの優先順位変更、特定の新規投資の延期に関連して、研究開発費は短期的に減少すると予想していますが、臨床プログラムの推進に成功し、前臨床製品候補を発展させることができれば、最終的には今後数年間で研究開発費が増加すると予想しています。臨床試験に参加したり、新しい治験に成功したら臨床プログラムを進めるために必要なコラボレーションやその他の資本。

開発プログラムの完了に必要な期間とそれらのプログラムの開発コストは、前臨床試験の結果、製品候補の臨床試験への登録の範囲と時期、他の治療分野での開発プログラムの実施に関する当社の決定、製品候補の開発をパートナーまたは協力者と共同で行うか単独で行うか否か、およびプログラムの開発を進めるために必要な資金を確保する能力によって影響を受ける可能性があります。たとえば、私たちは現在、中核となる神経学の前臨床プログラムに焦点を当てていますが、前臨床プログラムから得られた製品候補を臨床やどの治療分野に進めるかどうか、またどの程度進めるかはまだわかりません。この点に関して、2023年4月のリストラと2023年11月のリストラに関連して、バイオジェンとノバルティスとのコラボレーションの終了後、特定の前臨床プログラムのさらなる開発を一時停止し、このプログラムへの協力パートナーまたは外部投資を確保するまで、ファブリー病遺伝子治療プログラムの登録試験計画活動への新規投資を延期します。ファブリー病、STAC-BBB、モジュラーインテグラーゼプログラムを進めるために、コラボレーションパートナーや外部からの直接投資（該当する場合）を積極的に探しています。さらに、対象となる各治療分野で規制当局の承認を得るために必要な臨床試験の範囲と数は、該当する規制当局の意見に左右されます。私たちは、追求することを選択する可能性のあるすべての潜在的な治療分野について、そのような情報をまだ求めていません。そのような情報を提供した後でも、該当する規制当局は、当社や他の企業によって生成された新しいデータに基づいて、または当社の管理外のその他の理由により、規制当局が規制当局の承認を与える前に、追加の臨床研究を要求する場合があります。。規制当局の承認の条件として、追加の臨床試験要件を含む、市販後の開発契約の対象となる場合もあります。上記の不確実性のため、開発プログラムの期間や費用をすべて決定することはできません。

当社の潜在的な治療薬は、長期にわたる不確実な規制プロセスの対象であり、その結果、必要な規制当局の承認が得られない場合があります。必要な規制当局の承認を受けなければ、影響を受ける製品候補の商品化ができなくなります。さらに、製品候補の臨床試験では安全性と有効性が実証されない場合があり、規制当局の承認が妨げられたり、大幅に遅れたりする可能性があります。製品候補の開発の完了を含む、当社の研究開発活動に関するリスクと不確実性、および当社の事業、財政状態、成長見通しへの影響についての議論は、パートI、項目1Aの「リスク要因」に記載されています

2023年次報告書。フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートII、項目1Aの「リスク要因」に記載されているリスクによって補足されています。

一般管理費

一般管理費は、主に、経営幹部、法務、財務、管理職に対するリストラ費用および株式ベースの報酬、専門家費用、割り当てられた施設および情報技術費、およびその他の一般的な企業経費を含む報酬関連費用で構成されています。

2024年3月31日に終了した3か月間の一般管理費が2023年の同時期と比較して640万ドル減少したのは、主に報酬およびその他の人件費が460万ドル減少したためです。これは主に、2023年に発表された事業の再編とそれに対応する人員削減の結果としての人員削減と、ボーナス費用の削減、バイオジェンの契約費用の資産償却ドルの減少によるものです主に提携契約終了の通知により270万件が占められています2023年3月、施設とインフラ関連のコストを180万ドル削減しました。これらの減少は、290万ドルの割り当てられた諸経費の増加によって一部相殺されました。一般管理費に含まれる株式ベースの報酬費用は、2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間でそれぞれ130万ドルと340万ドルでした。

2023年4月のリストラ、2023年11月のリストラ、フランスのリストラに関連して、一般管理費は短期的には緩やかに減少すると予想していますが、臨床プログラムの推進に成功し、前臨床製品の候補を臨床試験に進めることができれば、および/または新しいコラボレーションなどの確保に成功した場合、今後数年間で一般管理費が高くなると予想しています。資本。

リストラ費用

2023年に、2023年4月と2023年11月に発表された一連の事業再編とそれに対応する人員削減を実施しました。2024年には、2024年3月に発表されたフランス事業の縮小と、それに対応する人員削減を実施します。これらの再編は、全体的なコストを削減し、重篤な神経疾患と新しいAAVキャプシド送達技術に対処するエピジェネティックな規制プログラムに焦点を当てた、神経学に焦点を当てたゲノム医療企業への戦略的変革を進めることを目的としています。2023年4月のリストラ、2023年11月のリストラ、フランスのリストラに関連して、2024年3月31日に終了した期間に、従業員の退職金および通知期間の支払い、福利厚生、および関連するリストラ費用に関連して約90万ドルの費用が発生しました。そのうち70万ドルは研究開発費に含まれ、20万ドルは付随する要約連結の一般管理費に含まれています Form 10-Qのこの四半期報告書に含まれる運用明細書です。2023年3月31日に終了した3か月間、リストラ費用は一切発生しませんでした。

詳細については、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1に含まれる要約連結財務諸表の添付注記の「注記10 — リストラ費用」を参照してください。

のれんと長期資産の減損

2024年3月31日に終了した3か月間に、取締役会はフランスのリストラを承認し、カリフォルニア州ブリスベンにある施設の閉鎖を開始する措置など、コスト削減を目的としたいくつかの措置を開始しました。これらの要因の結果、主に使用権資産、関連する借地権の改善、特定の製造および実験設備からなる当社の長期資産が減損したと結論付けました。私たちの分析に基づいて、2024年3月31日に終了した3か月間に430万ドルの税引前長期資産減損費用が発生したことを認識しました。

2023年3月31日に終了した3か月間に、株価と関連する時価総額の持続的な下落、およびバイオジェンとノバルティスとのコラボレーション契約の終了により、のれんと特定の長期資産が減損したと締結しました。この分析に基づいて、2023年3月31日に終了した3か月間に、現金以外の税引前ののれん減損費用は3,810万ドル、長期資産減損費用は2,040万ドルでした。

詳細については、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1に含まれる要約連結財務諸表の添付注記の「注記6 — のれんおよび長期資産の減損」を参照してください。

利息およびその他の収入、純額

2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の利息およびその他の収益の純額は、それぞれ250万ドルと330万ドルでした。80万ドルの減少は主に、有価証券の減少による利息収入190万ドルの減少によるもので、外貨為替レートの変動による50万ドルと30万ドルの研究税額控除によって一部相殺されました。

流動性と資本資源

流動性

創業以来、私たちは多額の純損失を被っており、主に株式の発行、企業の協力者や戦略的パートナーからの支払い、研究助成金を通じて事業資金を調達してきました。

2024年3月31日現在、当社の現金および現金同等物は合計5,440万ドルでしたが、2023年12月31日現在の現金、現金同等物、および有価証券は8,100万ドルでした。この年間で最も多く使用した資本は、従業員の報酬と、当社の治療プログラムに関連する製造、臨床試験、前臨床活動などの外部の研究開発費でした。当社の現金および投資残高は、米国政府支援事業体債券、コマーシャルペーパー証券、マネーマーケットファンド、企業債務証券、資産担保証券、預金証書など、さまざまな有利子商品で保有されています。当面の必要額を超える現金は、資本の保全と流動性の観点から、当社の投資方針に従って投資されます。

2020年8月、私たちはJefferies LLCと公開市場売却契約（売買契約）を締結しました。これにより、既存の棚登録明細書に基づいて、最大1億5000万ドルの普通株式を「市場で」募集して随時、最大1億5000万ドルの普通株式を売却することが規定されています。2022年12月、私たちは公開市場売却契約の修正第2号を締結しました。これにより、売買契約に基づく総募集価格がさらに1億7,500万ドル引き上げられました。2024年3月31日現在、約1億9,450万ドルが販売契約に基づいて残っています。2024年3月31日に終了した3か月間、株式は売却されませんでした。

会計基準体系化トピック205-40、財務諸表の提示—継続的な懸案事項、またはASCトピック205-40に基づき、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる要約連結財務諸表が発行された日から1年以内に期限が来たときに、状況や出来事によって将来の金融債務の履行能力について実質的な疑問が生じるかどうかを評価する責任があります。ASCトピック205-40で義務付けられているように、経営陣の評価では、要約連結財務諸表が発行された時点で完全に実施されていない経営陣の計画による潜在的な緩和効果を最初に考慮すべきではありません。大きな疑いがある場合、経営陣はその計画の緩和効果が、会社が継続企業として存続できるかどうかについての実質的な疑念を十分に軽減できるかどうかを評価します。ただし、経営陣の計画の緩和効果は、（i）財務諸表が発行された日から1年以内に計画が効果的に実施される可能性が高く、（ii）計画が実施された場合、企業が財務諸表が発行された日から1年以内に継続企業として存続する能力について実質的な疑念を引き起こす関連条件や出来事が緩和される可能性が高い場合にのみ考慮されます。一般的に、計画が効果的に実施される見込みがあると見なされるためには、財務諸表が発行される日までに計画が会社の取締役会によって承認されている必要があります。

現在の事業計画に基づくと、2024年3月31日現在の現金および現金同等物により、流動性要件を満たすことができるのは2024年の第3四半期までと予測されています。当社の重大な損失の歴史、事業からのマイナスのキャッシュフロー、現在手元にある流動性資源は限られており、事業資金を調達するための追加資金調達能力への依存から、このフォーム10-Qの四半期報告書に含まれる要約連結財務諸表が発行された日から少なくとも今後12か月間は、当社が継続企業として存続できるかどうかについて経営陣の評価に至りました。当社が継続企業として事業を継続できるかどうかは、事業資金を調達し、研究開発活動を支援するために多額の追加資金を調達できるかどうかにかかっています。これには、フォーム10-Qのこの四半期報告書に記載されている前臨床および臨床プログラムの推進も含まれます。プレースメントエージェントの手数料と当社が支払う推定募集費用を差し引いた後、登録直接募集を通じて約2,180万ドルの純収入で資本を調達しましたが、継続企業として事業を継続し、事業資金を調達するには、依然として多額の追加資本が必要です。私たちは、パブリックまたはプライベートエクイティまたはデットファイナンス、ロイヤルティファイナンス、または戦略的コラボレーションやその他のプログラムへの直接投資などのその他の資金源を通じて、多額の追加資本を積極的に探しており、今後も積極的に模索しています。新たに優先順位が変更された中核神経科前臨床プログラムの投機的な性質のため、新しい投資を誘致できない可能性があります。これまでのところ、このような追加資本を確保することに成功していません。十分な資金が適時またはまったく利用できない場合、事業と見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある研究開発活動の延期、範囲の縮小、中止、変更などの追加のコスト削減措置を含む、流動性ニーズに対応するための追加措置を講じる必要があります。または、事業を完全に停止するか、すべてを清算するか、私たちの資産の一部、および/または米国破産法に基づく保護を求めています、そして投資の全部または一部を失う可能性があります。短期的に追加の資金を確保できない場合は、米国破産法に基づく保護を求める可能性があります。私たちは、破産保護の申請が当社と利害関係者の最善の利益になるかどうかを調査してきましたが、今後も調査を続けています。追加の資本は、許容できる条件で入手できない場合や、まったく利用できない場合があります。

2023年4月のリストラ、2023年11月のリストラ、フランスのリストラは、それぞれ2024年の第3四半期、2024年の第2四半期、2024年の第4四半期までに完了すると予想していますが、他の費用が発生する可能性もあります

または、各リストラの結果として、またはそれに関連して発生する可能性のある事象により、現在検討されていない現金支出。さらに、これらのコスト削減措置やその他のコスト削減計画から期待される利益が予想どおりに達成されないか、まったく得られない場合や、利用可能な資本を予想よりも早く使用する場合があります。そうしないと、流動性ニーズが加速し、事業をさらに縮小または一時停止、または完全に停止せざるを得なくなる可能性があります。さらに、前臨床および臨床プログラムへの資金提供やその他の推進において、協力パートナーに一部依存しています。しかし、2022年6月にサノフィとのコラボレーション契約は終了し、2023年6月にバイオジェンとノバルティスとのコラボレーション契約は終了し、2024年4月にカイトとのコラボレーション契約は失効しました。これらのコラボレーションの対象となったプログラムのいくつかや、ファブリー病、STAC-BBB、モジュラーインテグラーゼプログラムを推進できる新しいコラボレーションパートナーを特定するかもしれませんが、私たちはまだタイムリーに、許容できる条件で、あるいはまったく成功しない可能性があります。そうしないと、これらのプログラムを自分たちで進めるのに十分な追加資金を調達できない可能性があります。その場合、私たちは受け取りませんこれらのプログラムへの投資に対するあらゆる利益。いずれにせよ、これらの共同研究の対象となったプログラムや、ファブリー病、STAC-BBB、モジュラーインテグラーゼプログラムを進め、その他の方法で現在の運営計画を実行するためには、多額の追加資金が必要です。Jefferies LLCとの市場投入プログラムに基づく売却を含め、公開株式または非公開株式の募集を通じて追加の資本を調達した場合、既存の株主の所有権は希薄化されます。現在の株価の下落を考えると、このような希薄化は相当なものになる可能性があります。また、新しい株式の条件は、当社の普通株式よりも優先され、より優れた権利が含まれる可能性があります。ロイヤリティファイナンスやその他の協力、戦略的提携、第三者とのライセンス契約を通じて追加資金を調達する場合、候補製品、技術、将来の収益源または研究プログラムに対する特定の貴重な権利を放棄するか、不利な条件でライセンスを付与する必要がある場合があります。デットファイナンスを通じて追加資本を調達する場合、追加の債務の発生、資本支出、特定の取引の追求など、特定の行動を取る能力を制限または制限する特定の財務契約の対象となる場合があります。これらの契約のいずれかにより、製品候補を商品化したり、事業として運営したりする能力が制限される可能性があります。

さらに、私たちは独自のヒト治療薬に注力しているため、FDAまたは他の同等の外国の規制当局から製品候補の規制当局の承認を求める必要があります。このプロセスには、製品あたり数億ドルを超える費用がかかる可能性があります。新興バイオテクノロジー企業の株式市場のボラティリティや、米国および海外の一般的な経済および市場状況など、私たちの制御が及ばない外部要因により、資本市場へのアクセスが困難になる場合があります。特に、事業資金を調達するために必要な多額の追加資本を調達できるかどうかは、世界経済の状況、米国および世界の信用および金融市場の混乱とボラティリティによって悪影響を受ける可能性があります。これは、特にロシアとウクライナの間で続いている紛争、中東での紛争、銀行の破綻による銀行預金や貸付契約へのアクセスの混乱などが原因で、最近経験したようなものです。。私たちが受け入れられる条件で資金を調達できるかどうか、あるいはまったく確信が持てません。

キャッシュフロー

営業活動

2024年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は4,870万ドルでした。これは主に次の理由によるものです。

•430万ドルの非現金長期資産減損費用、270万ドルの株式ベースの報酬に関連するその他の非現金費用、140万ドルの減価償却、および110万ドルのオペレーティングリース使用権資産の償却を調整した4,910万ドルの純損は、30万ドルの割引の増加と有価証券の減損によって相殺されました。そして

•買掛金およびその他の未払負債が490万ドル減少し、未払報酬と従業員福利厚生が260万ドル減少し、リース負債が120万ドル減少し、前払費用およびその他の資産が80万ドル増加しました。これらは、売掛金の40万ドルの減少と売掛金の20万ドルの減少によって一部相殺されました。

2023年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は6,630万ドルで、主に非現金ののれんおよび長期資産減損費用をそれぞれ3,810万ドルおよび2,040万ドル調整した当社の純利益が2,110万ドルで、前払費用およびその他の資産が620万ドル減少し、株式ベースの報酬、減価償却に関連する非現金費用が1,280万ドル減少したことを反映しています償却と償却、有価証券のプレミアムの償却、およびオペレーティングリースの使用権資産の償却。これらの増加は、主にバイオジェンとのコラボレーション契約の解約関連の契約変更の影響と、カイトとのコラボレーション契約の見積もりの変更による繰延収益の1億4,980万ドルの減少、主に賞与の支払いによる未払報酬と従業員福利厚生の860万ドルの減少、売掛金の330万ドルの増加、買掛金およびその他の未払金の減少によって相殺されました負債は190万ドル増加し、リース負債は120万ドル減少しました。

投資活動

2024年3月31日に終了した3か月間の投資活動によって提供された純現金は3,580万ドルで、これは3,470万ドルの有価証券の売却と110万ドルの有価証券の満期が110万ドルでした。

2023年3月31日に終了した3か月間の投資活動によって提供された純現金は3,570万ドルでしたが、有価証券の満期は8,220万ドルでしたが、有価証券の購入3,620万ドルと不動産および設備の購入1,020万ドルによって一部相殺されました。

資金調達活動

2024年3月31日に終了した3か月間の財務活動によって提供された純現金は2,210万ドルで、これは普通株式の発行による2,250万ドルの収益に関連して、募集費用140万ドルを差し引いたものです。これは、40万ドルの株式報奨の純株式決済に関連して支払われた税金によって一部相殺されました。

2023年3月31日に終了した3か月間の財務活動によって提供された純現金は800万ドルで、そのほとんどは市場での募集による940万ドルの収益で、30万ドルの募集費用を差し引いたもので、110万ドルの株式報奨の純株式決済に関連して支払われた税金によって一部相殺されました。

営業資本と資本支出の要件

少なくとも今後数年間は営業損失が続くと予想しており、多額の追加資本を調達する必要があります。ウクライナでの戦争や中東での紛争、現在および将来の銀行破綻の影響、インフレ、気候変動、金利の上昇、その他の経済の不確実性とボラティリティに関連する金融および流動性の課題を含む、現在のマクロ経済環境の影響は、世界の金融市場に重大な混乱をもたらしており、許容できる条件またはまったく条件で資本にアクセスする能力を損なう可能性があり、ひいてはマイナスになる可能性があります私たちの流動性と能力に影響します継続企業として営業を続けます。2024年第3四半期以降の将来の資本要件、つまり既存の現金および現金同等物は、将来のコスト削減の可能性と相まって、計画された事業に十分な資金を提供すると予想される時期であり、多額の追加資本を調達する必要があります。継続企業として事業を継続し、製品候補の開発、製造、および潜在的な商品化に資金を提供するには、多額の追加資本を調達する必要があります。この点に関して、私たちは、パブリックまたはプライベートエクイティまたはデットファイナンス、ロイヤルティファイナンス、または戦略的コラボレーションやその他のプログラムへの直接投資などのその他の資金源を通じて、多額の追加資本を積極的に探しており、今後も積極的に模索しています。これまでのところ、このような追加資本を確保することに成功していません。追加の資本は、許容できる条件で入手できない場合や、まったく利用できない場合があります。十分な資金が適時またはまったく利用できない場合、事業と見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある研究開発活動の延期、範囲の縮小、中止、変更などの追加のコスト削減措置を含む、流動性ニーズに対応するための追加措置を講じる必要があります。または、事業を完全に停止するか、すべてを清算するか、私たちの資産の一部、および/または米国破産法に基づく保護を求めています。投資の全部または一部を失う可能性があります。短期的に追加の資金を確保できない場合は、米国破産法に基づく保護を求める可能性があります。私たちは、破産保護の申請が当社と利害関係者の最善の利益になるかどうかを調査してきましたが、今後も調査を続けています。

私たちは独自のヒト治療薬に注力しているので、候補製品についてFDAの承認を求める必要があります。このプロセスには、製品あたり数億ドルを超える費用がかかる可能性があります。当社の将来の資本要件は、以下を含む多くの将来の見通し要因に左右されます。

•初期段階のコア神経学プログラム製品候補の前臨床試験の結果。

•当社の製品候補と潜在的な製品候補の臨床試験の開始、進捗状況、タイミング、完了。

•規制当局の承認の結果、時期、費用

•コラボレーション契約の成功。

•規制要件の変更によって生じる可能性のある遅延。

•私たちが追求している製品候補の数。

•特許出願の提出と手続き、および特許請求の執行と弁護にかかる費用。

•将来のインライセンスおよびアウトライセンス取引のタイミングと条件。

•販売、マーケティング、製造、流通能力を確立するための費用と時期。

•製品候補の臨床用および商業用品の調達コスト。

•私たちが事業、製品、または技術を買収または投資する範囲（そのような買収や投資に関連する費用を含む）。そして

•潜在的な紛争や訴訟の費用。

契約上の義務

2023年12月31日現在の当社の将来の最低契約義務は、2023年の年次報告書で報告されました。2024年3月31日に終了した3か月間、2023年の年次報告書で以前に開示された契約上の義務から、通常の事業方針以外に重大な変更はありませんでした。

アイテム 3.市場リスクに関する定量的および質的開示

私たちが市場リスクにさらされるのは、現金、現金同等物、および有価証券に関するものです。当社の投資方針の目標は、資本の保全、流動性ニーズの充足、投資方針のパラメータと市況に基づく市場収益率の獲得です。私たちはこれまで、これらのガイドラインの範囲内で可能な限り利息収入を最大化する投資を選択してきました。目標を達成するために、私たちは現金同等物と、予測される現金ニーズに合わせて、信用の質が高く満期の異なる証券への投資のポートフォリオを維持しています。

当社の市場リスクは、2024年3月31日現在の現金および現金同等物の残高の減少により、2023年次報告書の項目7Aで説明したリスクから大幅に減少しました。

外貨為替リスク

私たちはヨーロッパだけでなくアメリカでも事業を展開しています。各外国子会社の機能通貨は現地通貨です。私たちは、主にユーロで事業を行うヨーロッパの子会社の事業を通じて、外貨リスクにさらされています。子会社の財務諸表を米ドルに換算したことにより、株主資本に利益と損失を記録します。2024年3月31日の当社の外貨為替リスクは、2023年次報告書の項目7Aで説明したものと大きく変わっていません。

アイテム 4.統制と手続き

開示管理と手続きの評価

当社は、取引法の報告書で開示が義務付けられている情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、報告され、そのような情報が蓄積され、必要に応じて最高執行責任者や最高財務責任者などの経営陣に伝達され、必要な開示に関する迅速な決定を可能にすることを合理的に保証するように設計された開示管理と手順を維持しています。

最高経営責任者および最高財務責任者の監督の下、2024年3月31日現在の開示管理および手続き（取引法の規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されている）の有効性を評価しました。その評価に基づいて、2024年3月31日現在、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、当社の開示管理と手続きは妥当な保証レベルで有効であったと結論付けました。

統制と手順に内在する制約

最高執行責任者や最高財務責任者を含む当社の経営陣は、当社の開示管理と手続き、および財務報告に対する内部統制が、すべての誤りや詐欺を防ぐことを期待していません。制御システムは、どんなにうまく設計され運用されていても、制御システムの目的が達成されていることを合理的に保証することしかできません。制御システムの設計にはリソースの制約が反映されます。統制のメリットは、コストと比較して考慮する必要があります。すべての統制システムには固有の制限があるため、統制を評価しても、当社の統制上の問題や詐欺事件（もしあれば）がすべて検出された、または検出されるという絶対的な保証はありません。これらの固有の制限は開示および財務報告プロセスの既知の特徴であるため、これらのリスクを排除するのではなく、軽減するための保護手段をプロセスに組み込むことは可能です。これらの固有の制限には、意思決定の判断に誤りがある場合があり、故障は単純なエラーや間違いが原因で発生するという現実が含まれます。統制は、一部の人物の個別の行為、2人以上の人々の共謀、または経営陣による統制の無効化によっても回避できます。どの統制システムの設計も、将来の出来事の可能性に関する特定の仮定に一部基づいています。当社の開示管理と手続き、および財務報告に関する内部統制は、目的の達成を合理的に保証するように設計されていますが、将来のあらゆる状況下で、いかなる設計も定められた目標を達成するという保証はありません。時間が経つにつれて、状況の変化やポリシーや手順の遵守度の低下により、管理が不十分になる可能性があります。費用対効果の高い管理システムには固有の制限があるため、誤りや詐欺による虚偽表示が発生し、検出されない場合があります。

財務報告に関する内部統制の変更

2024年3月31日に終了した四半期に発生した、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または財務報告に対する内部統制に重大な影響を与える可能性がかなり高い変更はありませんでした。

第二部その他の情報

アイテム 1.法的手続き

私たちは、係争中の法的手続きには一切関与していません。時々、私たちは通常の業務過程で生じる法的手続きに関与することがあります。

アイテム 1A。リスク要因

以下に、2023年次報告書のパートI、項目1Aで以前に開示されたリスク要因からの変更を補足形式で示します。2023年次報告書のパートI、項目1Aで開示されている当社のリスク要因は、これらの補足リスクについてさらに議論するためのものです。当社の事業にとって重大なリスクと不確実性をより完全に理解するために、2023年次報告書のパートI、項目1Aで開示されているリスク要因を読んで慎重に検討することをお勧めします。

創業以来、多額の営業損失を被っており、当面は引き続き損失を被ると予想しています。

当社には、2024年3月31日に終了した3か月間の4,910万ドル、2023年12月31日、2022年12月31日に終了した年度のそれぞれ2億5,780万ドルと1億9,230万ドルを含む経常純損失の歴史があり、それ以外は1995年に事業を開始して以来、営業損失を計上してきました。将来の損失の程度と収益性のタイミングは不透明であり、当面は損失を被ると予想しています。私たちは創業以来ZFテクノロジーの開発に取り組んできましたが、これには多額の研究開発費が必要であり、今後もそうなるでしょう。現在までに、株式の発行、コラボレーション契約から得られる収益、当社の技術の非治療用途におけるその他の戦略的パートナーシップ、連邦政府の研究助成金、研究財団からの助成金から資金を調達してきました。前臨床の中核となる神経治療プログラムとキャプシドエンジニアリングプラットフォームの開発を続けているため、今後数年間はさらなる営業損失が発生すると予想しています。大きな製品収益を生み出し、収益性を達成するのに必要な時間が、現在の予想よりも長い場合、またはエクイティファイナンスやその他の資金源を通じて流動性を生み出すことができない場合、事業をさらに縮小または一時停止するか、完全に停止せざるを得ない可能性があります。

私たちが継続企業として事業を継続できるかどうかについては大きな疑問があります。事業計画を実行し、継続企業として事業を継続するには、多額の追加資金が必要です。十分な資金が適時またはまったく利用できない場合、事業と見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある研究開発活動の延期、範囲の縮小、中止、変更などの追加のコスト削減措置を含む、流動性ニーズに対応するための追加措置を講じる必要があります。または、事業を完全に停止するか、すべてを清算するか、私たちの資産の一部、および/または米国破産法に基づく保護を求めています。投資の全部または一部を失う可能性があります。将来の株式の売却や発行も、当社の株主の大幅な希薄化につながります。

創業以来、大幅な営業損失とマイナス営業キャッシュフローが発生し、収益性を達成していません。現在の事業計画に基づいて、2024年3月31日現在の利用可能な現金、現金同等物、および有価証券は、将来の潜在的なコスト削減と相まって、2024年の第3四半期までに計画された事業にのみ資金を提供するのに十分であると推定しています。私たちの財政状態は、私たちが継続企業として事業を継続できるかどうかについて大きな疑問を投げかけています。当社が継続企業として事業を継続できるかどうかは、2023年の年次報告書およびこの四半期報告書に記載されているように前臨床および臨床プログラムを進めることを含め、事業資金を調達し、研究開発活動を支援するために多額の追加資金を調達できるかどうかにかかっています。この点に関して、私たちは、パブリックまたはプライベートエクイティまたはデットファイナンス、ロイヤルティファイナンス、または戦略的コラボレーションやその他のプログラムへの直接投資などのその他の資金源を通じて、多額の追加資本を求め、今後も積極的に模索していきます。2024年3月に普通株式とそれに付随する新株予約権の登録直接募集、または2024年の登録直接募集を通じて、プレースメントエージェントの手数料と当社が支払う推定募集費用を差し引いた後の純収入は約2,180万ドルでしたが、継続企業として事業を継続し、事業資金を調達するためには、依然として多額の追加資本が必要です。これまでのところ、このような追加資本を確保することに成功していません。追加の資本は、許容できる条件で入手できない場合や、まったく利用できない場合があります。特に、当社の事業継続能力は継続企業として認識されているため、特に現在の厳しいマクロ経済および市場状況を踏まえると、事業継続のための資金調達がより困難になる可能性があります。さらに、新たに優先順位を変更した中核神経科前臨床プログラムの投機的な性質の結果、新たな投資を誘致できない可能性があります。十分な資金が適時またはまったく利用できない場合、事業と見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性のある研究開発活動の延期、範囲の縮小、中止、変更などの追加のコスト削減措置を含む、流動性ニーズに対応するための追加措置を講じる必要があります。または、事業を完全に停止するか、すべてを清算するか、私たちの資産の一部、および/または米国破産法に基づく保護を求めています。そして、投資の全部または一部を失う可能性があります。短期的に追加の資金を確保できない場合は、米国での保護を求める可能性があります。

破産コード。私たちは、破産保護の申請が当社と利害関係者の最善の利益になるかどうかを調査してきましたが、今後も調査を続けています。

2023年4月、私たちは事業の再編と人員削減、およびカリフォルニアにおける社内製造および同種研究拠点の大幅な削減、つまり2023年4月の再編を発表しました。2023年11月、私たちは業務のさらなる再編と人員削減、つまり2023年11月のリストラを発表しました。これには、独自の神経学に焦点を当てたエピジェネティクスにリソースを集中させるための戦略的変革が含まれます規制プログラムとAAVキャプシドデリバリー技術、そして私たちを含むすべての米国事業を動かしています本社、カリフォルニア州リッチモンドの施設へ。2024年3月1日、当社の取締役会は、フランスでの事業を縮小し、2024年末までにフランスのヴァルボンヌにある施設を閉鎖すること、またはフランスのリストラを承認しました。2023年4月のリストラ、2023年11月のリストラ、フランスのリストラは、それぞれ2024年の第3四半期、2024年の第2四半期、2024年の第4四半期までに完了すると予想していますが、各リストラの結果として、または関連する出来事により、現在考えられていないその他の費用や現金支出が発生する可能性もあります。さらに、これらのコスト削減措置やその他のコスト削減計画から期待される利益が予想どおりに達成されないか、まったく得られない場合や、利用可能な資本を予想よりも早く使用する場合があります。そうしないと、流動性ニーズが加速し、事業をさらに縮小または一時停止、または完全に停止せざるを得なくなる可能性があります。さらに、私たちはこれまで、前臨床および臨床プログラムへの資金提供やその他の推進において、協力パートナーに一部依存してきました。しかし、2022年6月にサノフィとのコラボレーション契約は終了し、2023年6月にバイオジェンとノバルティスとのコラボレーション契約は終了し、カイトとのコラボレーション契約は2024年4月にその条件に従って失効しました。ファブリー病、STAC-BBB、モジュラーインテグラーゼプログラムだけでなく、これらのコラボレーションの対象となったプログラムのいくつかを進めることができる新しいコラボレーションパートナーを特定することもありますが、タイムリーに、許容できる条件で、またはまったく成功しない可能性があります。そうしないと、これらのプログラムやその他のプログラムを自分たちで進めるのに十分な追加資金を調達できない可能性があります。その場合、これらのプログラムへの投資からは何の見返りも得られません。いずれにせよ、これらの共同研究の対象となったプログラムや、ファブリー病、STAC-BBB、モジュラーインテグラーゼプログラムを進め、中核となる神経学プログラムを進め、現在の運営計画を実行するためには、多額の追加資金が必要です。

Jefferies LLCとの市場投入プログラムに基づく売却を含め、公開株式または非公開株式の募集を通じて追加の資本を調達した場合、既存の株主の所有権は希薄化され、現在の株価の下落を考えると、このような希薄化は相当なものになる可能性があります。たとえば、2024年の登録直接募集では、24,761,905株の普通株を発行し、3,809,523株の普通株式を購入するための事前積立ワラント、および合計28,571,428株の普通株式を普通株1株あたりの価格（またはその代わりに事前積立ワラント）で購入するための付随ワラント、および付随する1株あたり0.84ドルのワラントを発行しました。さらに、私たちが発行する可能性のある新しい株式の条件には、当社の普通株式よりも優先される場合や、普通株式よりも優れた権利が含まれる場合があります。ロイヤリティファイナンスやその他の協力、戦略的提携、第三者とのライセンス契約を通じて追加資金を調達する場合、候補製品、技術、将来の収益源または研究プログラムに対する特定の貴重な権利を放棄するか、不利な条件でライセンスを付与する必要がある場合があります。デットファイナンスを通じて追加資本を調達する場合、追加の債務の発生、資本支出、特定の取引の追求など、特定の行動を取る能力を制限または制限する特定の財務契約の対象となる場合があります。これらの契約のいずれかにより、製品候補を商品化したり、事業として運営したりする能力が制限される可能性があります。

さらに、私たちは独自のヒト治療薬に注力しているため、FDAまたは他の同等の外国の規制当局から製品候補の規制当局の承認を求める必要があります。このプロセスには、製品あたり数億ドルを超える費用がかかる可能性があります。新興バイオテクノロジー企業の株式市場のボラティリティや、米国および海外の一般的な経済および市場状況など、私たちの制御が及ばない外部要因により、資本市場へのアクセスが困難になる場合があります。特に、事業資金を調達するために必要な多額の追加資本を調達する当社の能力は、最近経験したように、世界的な経済情勢や、米国および世界中の信用および金融市場の混乱とボラティリティによって悪影響を受ける可能性があります。私たちが受け入れられる条件で資金を調達できるかどうか、あるいはまったく確信が持てません。適切でタイムリーな資金を調達できないと、継続企業として事業を継続する能力と、テクノロジーや製品の候補を開発する能力に悪影響を及ぼします。

米国破産法に基づいて再編しようとした場合、将来の事業は不透明で、そのような再編が失敗したり、普通株式保有者が回復しなかったりする可能性があります。再編が成功しない場合、資産の一部または全部の清算を余儀なくされる可能性があります。

現在の事業計画に基づくと、2024年3月31日現在の現金、現金同等物、および有価証券により、流動性要件を満たすことができるのは2024年の第3四半期までと予測されています。2024年の登録直接募集を完了しましたが、パブリックエクイティまたはプライベートエクイティまたはデットファイナンス、ロイヤルティファイナンス、または戦略的コラボレーションやその他のプログラムへの直接投資などの他のソースを通じて、引き続き多額の追加資本を積極的に模索してきましたが、これまでのところ、そのような追加資本の確保には成功していません。その結果、破産保護の申請が当社と利害関係者の最善の利益になるかどうかを調査し、調査を続けています。で

米国破産法に基づいて救済を申請した場合、当社の事業、製品候補を開発して事業計画を実行する能力、および継続企業として存続する能力は、破産手続きに関連するリスクと不確実性の影響を受けます。これには、とりわけ、再編計画を実行、確認、完成させる能力、破産手続の追加かつ多額の費用が含まれます。および関連手数料、破産からの脱却と事業遂行に十分な資金調達能力その後の計画、およびそのような資金調達の条件を遵守する当社の能力、通常の方法で事業を継続する当社の能力、協力者、取引相手、従業員、その他の第三者との関係を維持する能力、合理的に受け入れられる条件で、またはまったく受け入れられる条件で、当社の事業に不可欠な契約を取得、維持、または更新する能力、主要な従業員を引き付け、動機付け、維持する能力、第三者の能力解約には米国破産法の特定の規定を使用してください最初に破産裁判所の承認を求めない契約、当社が再編計画を提案・確認したり、受託者を任命したり、米国破産法第11章に基づく手続きを米国破産法第7章に基づく手続きに転換したりするための独占期間の終了または短縮を目的として、第三者が裁判所の承認を求めて取得する能力、および私たちの利害関係者や、私たちの破産手続きに関心を持っているが、私たちの事業計画や戦略計画と矛盾する可能性のあるその他の第三者。破産手続きが遅れると、事業を再編できなくなったり、破産手続きから抜け出したりするリスクが高まり、破産手続きに関連する費用が増加したり、業務の中断が長引いたりする可能性があります。さらに、破産手続きの過程で通常の業務範囲外の取引を行うには、破産裁判所の事前の承認が必要です。これにより、特定の出来事にタイムリーに対応したり、特定の機会を活用したりすることが制限される場合があります。破産手続きにはリスクと不確実性が伴うため、そのような手続き中に発生する可能性のある出来事の最終的な影響を正確に予測または定量化することはできません。米国破産法に基づく保護を求めた場合に、継続企業のような手続きから抜け出したり、普通株式の保有者が破産手続きから回復したりする保証はありません。

米国破産法第11章に基づく保護を追求できない場合、または求められたとしてもそのような手続きから首尾よく脱却した場合、当社の事業の全部または一部について、米国破産法第7章に基づく保護を求める必要があるかもしれません。このような場合、米国破産法で定められた優先事項に従って、第7章の受託者が任命または選出され、当社の資産を清算して分配することになります。第7章に基づく清算では、第11章に基づいて得られるものよりも利害関係者への分配が大幅に少なくなるか、まったく分配されないと考えています。これは主に、資産を管理された方法で継続企業としてではなく、短期間で売却またはその他の方法で不良処分しなければならない可能性があるためです。このような場合、投資の一部または全部を失う可能性があります。

私たちはのれんおよび無期限無形資産を完全に減損しており、長期資産の大幅な減損を記録しています。将来、長期資産がさらに減損した場合、多額の追加料金を計上するよう求められる可能性があります。

私たちは、のれん、無期限無形資産、および長期資産の減損検査を毎年行っています。状況の変化や事象の発生により減損の存在が示唆された場合は、より頻繁に減損テストを行っています。株価の変動を含む、帳簿価額の減少を示す市況の著しい変化は、その変化が明らかになった期間に減損を引き起こす可能性があります。たとえば、2023年12月31日に終了した年度と2024年3月31日に終了した3か月間に、それぞれ1億5,500万ドルと430万ドルの減損費用が発生しました。のれんと無期限の無形資産を完全に減損し、長期資産を大幅に減損しました。当社は、長期資産が将来的に減損されるかどうかを引き続き評価します。当社がフランス事業の縮小とそれに対応するフランス人全従業員の人員削減、およびブリスベン施設の閉鎖を完了するにあたり、例えば、リース施設の転貸率や売却目的で保有されている資産の売却価格が見積もりよりも低い場合など、追加の減損費用が発生する可能性は十分にあります。これらの減損費用に関する追加情報については、フォーム10-Qのこの四半期報告書のパートI、項目1に含まれる要約連結財務諸表の添付注記の「注記6 — のれんおよび長期資産の減損」を参照してください。

状況の変化（その多くは当社の制御が及ばないもの）、または長期資産の適切な評価に使用される仮定と見積もりに関連する多数の変数により、将来、当社の長期資産に多額の追加減損費用が発生し、当社の業績に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは現在、Nasdaq Stock Market LLC、またはNasdaqの上場基準を満たしておらず、また遵守を取り戻せない可能性があるため、その結果、当社の普通株式は上場廃止になる可能性があります。上場廃止は、当社の普通株式の流動性に悪影響を及ぼし、当社の普通株式の市場価格が下落する可能性があります。また、事業資金を調達し、継続企業として事業を継続するための十分な追加資本を獲得する能力は大幅に損なわれます。

当社の普通株式は現在、ナスダック・グローバル・セレクト・マーケットに上場しています。ナスダック・グローバル・セレクト・マーケットには、上場を続けるために企業が満たさなければならない最低要件があります。これらの要件には、最低クロージングビッド価格を1ドルに維持することが含まれます

30取引日以上連続して終値が1株あたり1.00ドルを下回ってはいけない株、または入札価格要件2024年4月24日、上場資格スタッフまたはナスダックのスタッフから、過去30営業日連続で当社の普通株式の入札価格が1株あたり1.00ドルを下回ったため、ナスダック上場規則5450（a）（1）の継続上場要件に定められた入札価格要件を満たしていないことを通知する不備通知または通知を受け取りました。この通知は、ナスダック・グローバル・セレクト・マーケットへの当社の普通株式の上場にすぐには影響しません。ナスダック上場規則5810 (c) (3) (A) に従い、当社の普通株式に最低10取引日の間、1株あたり最低1.00ドルの最低終値入札価格を維持させることで、180暦日、つまり2024年10月21日までに買価格要件の遵守を取り戻すことができます。コンプライアンス期間の満了前に入札価格要件の遵守を取り戻せなかった場合、ナスダックがこの期間を延長する裁量を行使しない限り、当社の普通株式はナスダックによる上場廃止措置の対象となる可能性があります。

株式併合により買値要件を満たすことはできますが、株式併合が株主によって承認されることや、株式併合が実施されてもナスダック上場を維持するのに十分であることを保証することはできません。さらに、株式併合が実施された場合、株式併合後の当社の普通株式の新株1株あたりの市場価格が変わらないこと、または株式併合前に発行された当社の普通株式の旧株式数の減少に比例して上昇するという保証はありません。当社の普通株式の流動性は、株式併合後に発行される当社の普通株式の数が減少することを考えると、株式併合によって悪影響を受ける可能性があります。さらに、株式の逆分割後、結果として生じる当社の普通株式の市場価格は、新しい投資家を引き付けず、それらの投資家の投資要件を満たさない可能性があります。

当社が入札価格要件の遵守を取り戻せなかった場合、ナスダックが当社に延長を認めなかった、パネルが有利な決定を認めなかったため、またはナスダックへの上場を継続するためのその他の要件を引き続き遵守しなかったために、当社の普通株式がナスダックから上場廃止になった場合、当社の普通株式の取引は店頭市場または電子掲示板で行われる可能性がありますピンクシーツや店頭掲示板などの非上場証券のために設立された掲示板ですが、設立することはできません当社の普通株がそのような代替取引所または市場での取引に適格であるという保証。

さらに、当社の普通株式がナスダックから上場廃止された場合、普通株式の流動性が悪影響を受け、普通株式の市場価格が下落し、事業資金を調達するための十分な追加資本を獲得し、継続企業として事業を継続する能力が大幅に損なわれ、普通株式の取引が州証券法の連邦優先権を失う可能性があります。さらに、証券アナリストによる報道がさらに減少する可能性もあり、ニュースメディアやブローカーディーラーは、当社の普通株式に市場を開いたり、その他の方法で当社の普通株式への関心を求めたりしたりすることを思いとどまらせる可能性があり、その結果、当社の普通株式の価格がさらに下落する可能性があります。さらに、上場廃止は、協力者、ベンダー、サプライヤー、従業員の私たちに対する信頼や従業員の士気に悪影響を与える可能性もあります。

アイテム 2.株式の未登録売却、収益の使用、発行者による株式の購入

[なし]。

アイテム 3.シニア証券のデフォルト

該当しません。

アイテム 4.地雷安全情報開示

該当しません。

アイテム 5.その他の情報

[なし]。

アイテム 6.展示品

_____________________________

* 別紙32.1として添付されている証明書は、2002年のサーベンス・オクスリー法第906条に従って採択された18 U.S.C. セクション1350に基づくフォーム10-Qのこの四半期報告書に添付されており、改正された1934年の証券取引法第18条の目的上、登録者が「提出」したとはみなされないものとします。

# 管理契約、補償プランまたは取り決めを示します。

+ ここに提出しました。

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。

日付：2024年5月9日

			サンガモセラピューティクス株式会社
			/s/ アレクサンダー・D・マクレー
			アレクサンダー・D・マクレー
			社長兼最高経営責任者
			(最高執行役員)
			/s/ プラチューシャ・ドゥライバブ
			プラチューシャ・デュライバブ
			上級副社長兼最高財務責任者
			(最高財務会計責任者)