アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.,20549
表
(マーク1)
| 証券取引所法第 13 条または第 15 条 ( d ) に基づく四半期報告書 1934 |
本四半期末まで
あるいは…。
| 1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
移行期から 今までは
手数料書類番号:
Zevra治療会社は
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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| |
(明またはその他の司法管轄権 法人又は組織 ) |
| (税務署の雇用主(識別番号) |
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| |
( 住所 : 主要執行役員 ) |
| (郵便番号) |
( |
(登録者)市外局番を含む電話番号) |
( 前回報告以降に変更された場合、旧氏名、旧住所、旧会計年度の記載 ) |
同法第12条(B)に基づいて登録された証券:
クラスごとのタイトル | 取引記号 | 登録された各取引所の名称 |
(ナスダック世界選りすぐり市場) |
登録者が以下の事項をチェックマークで示す。 1934 年証券取引法第 13 条または第 15 条 ( d ) により提出されるすべての報告書を、過去 12 ヶ月間 ( または登録者がそのような報告書を提出することが求められたそれより短い期間 ) に提出しており、 ( 2 ) 過去 90 日間、そのような提出要件の対象となっていた。
登録者が提出する必要があるすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示す。規則 S—T の規則 405 前の 12 ヶ月間 ( または登録者がそのようなファイルを提出する必要があったような短い期間 ) 。
登録者が大規模な加速申請者、加速申請者、非加速申請者、小規模報告会社、または新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示します。「大型加速ファイラー」の定義を参照してください。 取引法規則 12 b—2 における「加速申請者」、「中小報告会社」、「新興成長会社」。
大型加速ファイルサーバ | ☐ | ファイルマネージャを加速する | ☐ |
| ☒ | 規模の小さい報告会社 | |
|
| 新興成長型会社 | |
新興成長企業の場合は、登録者が、新規または改訂された財務会計基準に準拠するために延長移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示します。 取引所法第 13 条 ( a ) 項。 ☐
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。 はい!
5 月現在 3、 2024 年、登録者 had
索引.索引
ZEVRA治療会社
表格10-Q
ページ | ||
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第1部-財務情報 |
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第1項。 |
未監査連結財務諸表 |
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監査済み連結貸借対照表 ( 2024 年 3 月 31 日、 2023 年 12 月 31 日 ) |
4 |
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2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期第 3 期連結業績計算書 |
5 |
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期連結損益計算書について | 6 | |
2024 年 3 月期及び 2023 年 3 月期第 3 期連結株主資本計算書について | 7 | |
|
2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の未監査の連結キャッシュフロー計算書 |
9 |
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監査されていない連結財務諸表の注記 |
10 |
第二項です。 |
管理する財務状況と経営成果の検討と分析 |
27 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
40 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
40 |
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第2部-その他の資料 |
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第1項。 |
法律訴訟 |
41 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
41 |
第二項です。 |
未登録株式売却 有価証券及び収益の使用 |
42 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
42 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
42 |
五番目です。 |
その他の情報 |
42 |
第六項です。 |
陳列品 |
43 |
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サイン | 44 |
前向き陳述に関する特別説明
これが Form 10—Q に関する四半期報告書 ( 以下、以下を含む ) “管理する’S財務状況と経営成果に関する議論と分析、”1933 年証券法 ( 改正 ) 又は証券法及び 1934 年証券取引法 ( 改正 ) 又は取引法に基づいて創設されたセーフハーバーの対象となる将来の事象及び当社の将来の業績に関する将来の見通しに関する記述が含まれています。将来の見通しに関する記述は、将来の事象または将来の財務業績に関するものです。当社は一般的に、以下のような用語によって将来の見通しに関する記述を識別します。 “五月” “ウィル、” “そうでしょうか” “そうでしょう” “期待して” “計画は、” “期待しています” “いいですよ” “意向は、” “目標は、” “プロジェクトは” “考え込んでいた” “信じています” “推定すると、” “予測してみると” “仮定すると” “考えています” “潜在力は” “続けて”その他の類似の言葉やこれらの用語の否定です これらの将来の見通しに関する記述は、主に、当社の事業、財務状態および業績に影響を及ぼす可能性のある将来の事象および財務動向に関する現在の予想に基づいています。これらの将来の見通しに関する記述に記載されている事象の結果は、第 2 部第 1 A 項に記載されているリスク、不確実性およびその他の要因の対象となります。「リスク要因」およびフォーム 10—Q のこの四半期報告書の他の箇所および ^ a b c d e f g h i f g h i f g h i 。2024 年 4 月 1 日に SEC に提出された、 2023 年 12 月 31 日を末日とする会計年度の Form 10—K の年次報告書の「リスク要因」。したがって、これらの将来の見通しに関する記述を過度に信頼しないでください。当社は、将来の見通しに関する記述に反映されている事象や状況が達成または発生することを保証することはできません。 将来の見通しに関する記述で予想されています本報告書に含まれる将来の見通しに関する記述には、以下の記述が含まれますが、これらに限定されません。
● | 私たちは、マクロ(以下の定義)を私たちの業務に統合することに成功したり、統合された予想される相乗効果および関連利益を達成することができます(以下のように定義します) | |
● |
私たちの任意の候補製品に対する任意の規制承認の進捗、結果または時間、および私たちの任意の協力協定に従ってそれに関連する任意の支払いの予想される金額または時間; |
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● | 私たちは私たちが決めた実質的な弱点を補う能力とタイミングを補う | |
● | 私たちが継続的に経営する企業として存在し続ける能力は | |
● |
私たちの研究、開発、商業化活動に関する進展、スケジュール、予想される費用金額 |
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● |
ビジネス上の合理的な条件で追加資金を調達したり、私たちの持続的な運営を支援する資金を集めたりすることができます |
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● |
私たちの現金資源はいつの時期の運営費用と資本投資需要を支払うのに十分かどうか |
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● |
私たちの臨床試験の予想時間は 私たちの候補製品とこれらの実験のデータおよび結果の利用可能性 |
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● |
私たちは連邦、州、外国の規制要求に対する期待を持っている |
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● |
私たちの製品と候補製品の潜在的な治療的利益と有効性 |
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● |
私たちの製品と候補製品は市場規模と特徴を対象にすることができます |
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● |
私たちの意図は構築を求めることです 私たちの製品および候補製品を開発または販売するための戦略的協力またはパートナーシップ;承認された場合; |
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● |
私たちは未来の財務業績、費用レベル、そして流動性源に対する期待を持っている |
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● |
承認されれば、私たちの製品と候補製品が商業化される時間 |
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● | 高度な指導者と取締役会のメンバーの移行と茶番; | |
● |
この報告書は他の部分的に議論された他の要素を報告する。 |
この報告書で行われた前向きな陳述は、陳述が行われた日までの事件のみに関連している。私たちは特に私たちが言及した“リスク要因”の節に、この報告書に掲載された警告声明に重要な要素を入れたり言及したりした第I部,第1 A項。米国証券取引委員会が2024年4月1日に提出した2023年12月31日現在の10-K表年次報告書に言及されている多くの“リスク要因”は、実際の結果や事件が我々の前向き声明と大きな違いを生じる可能性がある。私たちの展望的な陳述は、私たちが未来に行う可能性のあるいかなる買収、合併、処置、合弁企業、あるいは投資の潜在的な影響を反映していない。法律に別の要求がない限り、私たちは、新しい情報、未来のイベント、または状況、または他の理由によっても、陳述の日後に任意の前向きな陳述を更新する意図があると仮定しない。
会社の参考についての説明
文脈に別の要求がない限り,以下の用語を用いる“ゼヴラ” “会社は、” “私たちは、” “アメリカです。”そして“我々の”この件では Zevra Therapeutics を参照するためのフォーム 10—Q の四半期報告書 , Inc 。旧称は KemPharm , Inc 。先行 t2023 年 2 月 21 日。当社は、本文書で使用される多数の商標の所有権を有しています。 LAT を含む当社事業にとって重要な Form 10—Q の四半期報告書® ゼヴラのロゴです本書に記載されているその他のすべての商標、商標名およびサービスマーク フォーム 10—Q の四半期報告書は、それぞれの所有者の財産です。便宜上、この商標および商号は フォーム 10—Q の四半期報告書は、 ®そして ™しかし、このような言及は、そのそれぞれの所有者が、適用法に基づいてその権利を最大限に主張しないいかなる指標でも解釈されるべきではない。
2023 年 8 月 30 日、当社と Aspen Z Merger Sub , Inc.ゼヴラの間接的完全子会社 (“合併子”) 合併契約及び計画 ( 合併計画 ) を締結した。 “合併協定”) with Acer Therapeutics 株式会社( 『 Acer 』 ) 。2023 年 11 月 17 日 ( 以下「終了日」といいます ) に、 Acer の買収。合併契約に基づき、クロージング日に、 Merger Sub は Acer と合併し ( 以下「合併」といいます ) 、 Acer は存続法人として継続し、 Zevra の完全子会社として継続しました。
第1部-財務情報
第1項。 |
監査なし連結財務諸表 |
ZEVRA治療会社
監査されていない簡明な総合貸借対照表
(千単位、株および額面を除く)
3月31日 | 十二月三十一日 | |||||||
2024 | 2023 | |||||||
資産 | ||||||||
流動資産: | ||||||||
現金と現金等価物 | $ | $ | ||||||
公正価値計算証券 | ||||||||
売掛金その他売掛金 | ||||||||
前払い費用と他の流動資産 | ||||||||
流動資産総額 | ||||||||
棚卸しをする | ||||||||
財産と設備、純額 | ||||||||
経営的リース使用権資産 | ||||||||
商誉 | ||||||||
無形資産、純額 | ||||||||
その他長期資産 | ||||||||
総資産 | $ | $ | ||||||
負債と株主権益 | ||||||||
流動負債: | ||||||||
売掛金と売掛金 | $ | $ | ||||||
信用貸付限度額 | ||||||||
賃貸負債の当期部分を経営する | ||||||||
負債の当期分を割り引く | ||||||||
その他流動負債 | ||||||||
流動負債総額 | ||||||||
保証のある本券 | ||||||||
信用貸付限度額 | ||||||||
株式証法的責任 | ||||||||
経営賃貸負債から流動分を差し引く | ||||||||
負債を割り引いて流動分を差し引く | ||||||||
その他長期負債 | ||||||||
総負債 | ||||||||
引受金及び又は事項(付記D) | ||||||||
株主権益: | ||||||||
優先株: | ||||||||
非指定優先株式、$ 額面は 株式を許可して 2024 年 3 月 31 日または 2023 年 12 月 31 日現在で発行済または発行済株式 | ||||||||
普通株、$ 額面は 株式を許可して 発行済みおよび発行済み株式 2024 年 3 月 31 日現在の発行済株式 発行済みおよび発行済み株式 2023年12月31日現在の既発行株 | ||||||||
追加実収資本 | ||||||||
在庫株は原価で計算する | ( | ) | ( | ) | ||||
赤字を累計する | ( | ) | ( | ) | ||||
その他の総合収益を累計する | ( | ) | ||||||
株主権益総額 | ||||||||
総負債と株主権益 | $ | $ |
監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。
ゼブラセラピューティクス株式会社
監査されていない連結財務諸表
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
3月31日までの3ヶ月間 | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
収入,純額 | $ | $ | ||||||
製品収益原価 ( 2024 年 3 月期 3 ヶ月間の無形資産償却費 1,528 ドルを除く ) | ||||||||
無形資産の償却 | ||||||||
運営費用: | ||||||||
研究開発 | ||||||||
販売、一般、行政 | ||||||||
総運営費 | ||||||||
運営損失 | ( | ) | ( | ) | ||||
その他の収入(支出): | ||||||||
利子支出 | ( | ) | ( | ) | ||||
ワラントおよび CVR 負債に関する公正価値調整 | ( | ) | ||||||
投資に関する公正価値調整 | ( | ) | ||||||
利息とその他の収入,純額 | ||||||||
その他収入合計 | ( | ) | ||||||
所得税前損失 | ( | ) | ( | ) | ||||
所得税割引 | ||||||||
純損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
普通株の1株当たりの基本と赤字: | ||||||||
純損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
発行済み普通株式加重平均株式数: | ||||||||
基本的希釈の |
監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。
ZEVRA治療会社
監査なし連結損益計算書 ( 含 )
(単位:千)
3月31日までの3ヶ月間 | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
純損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
その他の全面的な損失: | ||||||||
外貨換算調整 | ( | ) | ||||||
その他の全面的な損失: | $ | ( | ) | |||||
総合損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) |
監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。 発言する。
ZEVRA治療会社
株主持分変動に関する未監査の連結集約計算書
(単位:千)
その他の内容 | 財務局 | 他にも | 合計する | |||||||||||||||||||||
ごく普通である | 支払い済み | 株は、 | 積算 | 全面的に | 株主の | |||||||||||||||||||
在庫品 | 資本 | 原価で計算する | 赤字.赤字 | 収入(損) | 権益 | |||||||||||||||||||
2024 年 1 月 1 日現在の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ||||||||||||
純損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
株に基づく報酬費用 | ||||||||||||||||||||||||
問い合わせサービスと引き換えに普通株式を発行します | ||||||||||||||||||||||||
従業員の株式購入計画の一部として普通株を発行する | ||||||||||||||||||||||||
普通株式を発行して行使のオプションと交換する | ||||||||||||||||||||||||
その他総合損失 | ||||||||||||||||||||||||
2024 年 3 月 31 日現在の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | $ |
監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。 発言する。
ZEVRA治療会社
未監査の集約連結株主持分変動計算書 ( 続き )
(単位:千)
その他の内容 | 他にも | 合計する | ||||||||||||||||||||||
ごく普通である | 支払い済み | 財務局 | 積算 | 全面的に | 株主の | |||||||||||||||||||
在庫品 | 資本 | 在庫、原価 | 赤字.赤字 | 収入.収入 | 権益 | |||||||||||||||||||
2023年1月1日現在の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | $ | ||||||||||||||
純損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
株に基づく報酬費用 | ||||||||||||||||||||||||
株式買い戻し計画として一部買い戻しした株式 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
問い合わせサービスと引き換えに普通株式を発行します | ||||||||||||||||||||||||
その他総合損失 | ( | ) | ( | ) | ||||||||||||||||||||
2023年3月31日現在の残高 | $ | $ | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ | ( | ) | $ |
監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。
ZEVRA治療会社
監査なし連結キャッシュ · フロー計算書
(単位:千)
3月31日までの3ヶ月間 | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
経営活動のキャッシュフロー: | ||||||||
純損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整: | ||||||||
株に基づく報酬費用 | ||||||||
非現金利子支出 | ||||||||
減価償却および償却費用 | ||||||||
ワラントおよび CVR 負債に関する公正価値調整 | ( | ) | ||||||
投資に関する公正価値調整 | ( | ) | ||||||
普通株で支払う相談料 | ||||||||
外貨為替損失 ( 利益 ) | ( | ) | ||||||
資産と負債の変動状況: | ||||||||
売掛金その他売掛金 | ||||||||
前払い費用と他の資産 | ( | ) | ||||||
棚卸しをする | ( | ) | ||||||
経営的リース使用権資産 | ||||||||
売掛金と売掛金 | ( | ) | ||||||
割引およびリベート責任 | ||||||||
リース負債を経営する | ( | ) | ( | ) | ||||
その他負債 | ( | ) | ||||||
経営活動のための現金純額 | ( | ) | ( | ) | ||||
投資活動によるキャッシュフロー: | ||||||||
財産と設備を購入する | ( | ) | ||||||
投資の満期 ( 購入 ) | ( | ) | ||||||
投資活動提供の現金純額 | ( | ) | ||||||
資金調達活動のキャッシュフロー: | ||||||||
債券発行で得られた金 | ||||||||
債務を返済する | ( | ) | ||||||
株式取得プログラムの一環として株式取得のための支払 | ( | ) | ||||||
株を発行して得た金 | ||||||||
保険ファイナンス手配の元本の支払 | ( | ) | ||||||
融資リース負債元金を償還する | ( | ) | ||||||
融資活動提供の現金純額 | ( | ) | ||||||
現金および現金等価物に及ぼす為替レート変動の影響 | ( | ) | ||||||
現金と現金等価物の純減少 | ( | ) | ( | ) | ||||
期初現金及び現金等価物 | ||||||||
期末現金と現金等価物 | $ | $ | ||||||
キャッシュフロー情報の追加: | ||||||||
利子を支払う現金 | $ | $ | ||||||
非現金融資活動の追加開示: | ||||||||
クレジット契約に関連して発生した費用 ( 注 D ) |
監査されていない連結財務諸表の付属注記を参照。
ZEVRA治療会社
監査なし連結財務諸表への注記
A. | 事業内容、プレゼンテーションの根拠、および重要な取引 |
組織する
ゼヴラ · セラピューティクス株式会社(the「当社」は、科学、データ、患者のニーズを組み合わせ、限られた疾患に対する変革的治療法を創造する希少疾患企業です。 違います。治療の選択肢です当社は、前臨床開発プログラム、臨床段階のパイプライン、商業段階の資産を含む多様な製品および製品候補のポートフォリオを有しています。同社のパイプラインには、経口投与されるアルマクロモールが含まれています。 1つ目はNiemann-Pick病C型(“NPC”)が開発中の同類研究製品候補であり、この薬はすでにアメリカ食品と薬物管理局(FDA)からNPCを治療する孤児薬物指定、高速チャネル指定、突破的治療指定、稀な小児科疾患指定を授与され、ヨーロッパ薬品管理局(EMA)からNPCを治療する孤児医療製品に指定されている。鼻咽頭癌用アリモロールNDAは#年#月にFDAに再提出された2023年12月21日PDUFA日付として指定されています2024年9月21日KP 1077同社が先行する臨床開発候補製品であり,特発性睡眠過剰(IH),まれな神経睡眠障害,傾眠症の治療に開発されているKP 1077セルデックスメチルフェニデート ( 「 SDX 」 ) 、当社独自のプロドラッグである d— メチルフェニデート ( 「 d—MPH 」 ) のみで構成されています。FDA は認めた KP 1077IH治療に用いられる孤児薬名。OLPRUVA® 経口懸濁液用 ( フェニル酪酸ナトリウム ) は、尿素循環障害 ( UCD ) の治療のために FDA によって承認されています。また、 III 型コラーゲン変異が確認された患者の血管性エーラーズ · ダンロス症候群の治療薬であるセリプロロールを含む治験薬候補のパイプラインも保有しています。
会社はZevra Treeutics Inc.と改名しました2023 年 2 月 21 日。 開ける2023年3月1日名称変更後、同社の普通株はナスダック世界選りすぐり市場で取引を開始し、株式コードは“ZVRA”となった。
経営を続ける企業
付属の未監査の連結財務諸表は、通常の事業遂行における資産の実現及び負債の充足を想定した継続的な財務諸表に基づいて作成しています。期間中 三つ現在までの月三月一日31, 2024,そして2023,同社は#ドルの純損失が発生した
継続事業として事業を継続する当社の能力は、承認された製品から収益を生み出す能力、または製品候補の規制当局の承認を得る能力に依存しており、これにより、継続的な事業と財務契約の満足をサポートするのに十分な収益、マイルストーン、キャッシュフローが生成されます。これらの要因は、少なくとも当社が継続事業として継続する能力について実質的な疑問を投げかけている。 1つは監査されていない連結財務諸表が発行された日から 1 年です監査されていない連結財務諸表は 注釈このような不確実性を含めた結果はどんな調整にもつながるかもしれない。
当社の流動性ニーズは、今後の製品および製品候補の進歩を通じた事業の成功によって大きく決定されます。同社はまた 5月.その他の資金源を検討してください。1)そのいくつかの技術および候補製品の外部許可権に基づいて、会社は現金特許権使用料およびマイルストーンを得る2)エクイティまたは債務融資または他のソースによる追加資本の調達;3) 収益、マイルストーン、キャッシュフローを生み出す製品候補の規制承認を取得すること。4)以下の支出を減らす1つは開発を停止することを含むより多くの研究および開発計画;および/または(5) 経費構造を変えるための業務再編。当社は、 OLPRUVA の商業化の初期段階にあり、 注釈将来の収益を予測する実質的な基礎がありその他の収入源は 注釈現在の活動を維持するのに十分である。そのため、当社は継続して経営を続ける企業として能力があります5月.それは追加的な融資を受けて、その世界的な業務に資金を提供することを要求する。
陳述の基礎
当社は米国公認会計基準及び米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)の規則制度に基づいて審査されていない簡明な総合財務諸表を作成し、この等の報告書は必要な正常経常項目を含むすべての調整を反映していると考えられる。
合併する
開ける2023年8月30日当社はZevraの完全子会社Aspen Z Merger Sub,Inc.(“合併子”)とマクロ治療会社(“マクロ”)と合意·合併計画(“合併協定”)を締結しており,マクロはまれで生命に危険な疾患の治療法の開発と商業化に注力している製薬会社である。開ける2023年11月17日(締め切り)、会社はマクロへの買収を完了した。合併合意により,完了日には,合併付属会社とマクロ合併(“合併”)が行われ,マクロは引き続き実体およびZevraが存在する完全子会社となる.これに関連して、Zevraはまた、一連の取引を通じてNantahala Capital Management,LLC(“NCM”)、そのいくつかの関連会社、およびいくつかの他の当事者(総称してNCM、“South tahala”)からマクロの保証債務を購入し、Zevraはマクロに$までの過渡的な融資手配を提供することに同意した
午前十一時Sフォーム登録宣言の承諾書-3
合併に関して、ZevraとNantahalaは同時に登録権協定を締結し、この合意に基づいて、ZevraはZevraがNantahalaに発行できる普通株の転売登録声明を提出することに同意した。開ける2024年2月5日ゼブラはSフォームに登録声明を提出しました3(書類)違います。 333-276856)が1組登録されている
開ける2024年4月5日フォーム S— の登録ステートメントの修正を提出しました3 ( ファイル) 違います。 333-250945) 本合併に伴い発行された新株予約権 ( 注 L ) の行使により発行可能で、変更日現在未行使の当社普通株式の発行を対象としています。 2024 年 4 月 8 日。
エントリーイン 2021 ATM協定
前のページ:七月です2, 2021,*当社は持分割当契約を締結しました("2021 JMP 証券有限责任公司 ( 以下「 JMP 」といいます ) および RBC キャピタルマーケット , LLC ( 以下「 RBCCM 」といいます ) との ATM 契約 ) 。 五月三日時々その全権がその普通株の株式の提供と売却を適宜決定し、総発行価格は最高$に達する
株式買い戻し計画
開ける2021年12月20日当社は株式買い戻し計画(“株式買い戻し計画”)を開始しており、この計画により、当社は最大$を買い戻すことができます
B. | 重要会計政策の概要 |
予算の使用
米国公認会計原則に従って財務諸表を作成する場合、会社は監査されていない簡明な総合財務諸表と付記に報告された金額に影響を与える推定と仮定を行う必要がある。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
当社は、収入確認、物件および設備の使用年数、長期資産の回収可能性、賃貸の増加借入金利、株式に基づく補償、所得税、投資の公正価値、および派生製品と株式証明負債の公正価値、割引とリベート負債の公正価値などを決定するための推定および仮定を含む、その推定および仮定を継続的に評価する。当社は過去の経験とその合理的と思われる他の様々な仮定に基づいて推定し、その結果が資産および負債額面を判断する基礎となっている。
投資する
会社は売却可能証券に分類された投資証券を持っており、会社はASCに基づいて公正価値オプションを選択している825, 金融商品(“ASC825")である。そのため、この等の証券は公正価値に従って帳簿を作成し、収益及び損失計上が審査簡明及び総合経営報告書投資に関する公正価値調整を実現していない。これらの証券は主にアメリカが.国庫証券監査されていない連結貸借対照表に適正価額で有価証券に含まれていますAs Of 2024年3月31日そして2023年12月31日当社は適正価額総額 $ の有価証券を保有していました
可変利子実体
可変利益エンティティ(“VIE”)の主な受益者は、VIEの資産と負債を統合する必要がある。当社が別のエンティティの可変権益を獲得した場合、当社は、関係開始時及び何らかの重大なイベントが発生した場合に、そのエンティティがVIEであるか否かを評価し、もしそうであれば、当社がVIEの主要な受益者であるか否かは、当社がVIEの活動を指導する権利があることに基づいており、これらの活動はVIEの経済表現に最も大きな影響を与え、VIEがVIEに重大な影響を与える可能性のある損失又は利益を受け取る権利を負う義務がある。
企業がVIEの活動を指導する権利があるかどうかを評価し、VIEの経済業績に最大限に影響を与えるために、会社はVIEの構築における会社の役割および会社の持続的な権利および責任を含むすべての事実および状況を考慮している。評価には,VIE経済パフォーマンスに最も影響を与える活動を決定することと,どちらが(あれば)これらの活動を指導する権利があるかを決定することがある.一般に、VIE(取締役会管理や代表)に影響を与える最も重要な決定を行う当事者は、VIEの活動を指導する権利があると考えられる。
当社がVIEの損失を負う義務があるか、またはVIEからVIEに重大な影響を与える可能性のある利益を得る権利があるかどうかを評価するために、当社はVIEにおいて可変利益とされるすべての経済的利益を考慮している。
このような評価は、これらの利益が全体的にVIEに潜在的な重要性を有すると考えられるかどうかを決定する際に判断する必要がある。自分から2024年3月31日そして2023年12月31日当社は、エイサーが VIE ( 注 L ) における当社の唯一の権益であることを確認しました。Zevra は、 Acer が生産している医薬品候補の研究、開発、商業化のすべての最終的な意思決定者であるため、同社は Acer の業績に最も大きな影響を与える活動を指揮します。したがって、当社は、会計上の目的でこの VIE の主な受益者です。
収入確認
当社は、 ASC の規定に従って収益を計上します。 606, 取引先と契約した収入(“ASC”606”)ということで、それは5人-収入を確認する際のSTEPモード:1)契約を確定する;2)義務を履行することを決定する3)取引価格を決定する4) 履行義務に価格を配分すること 5)業績義務を履行する際に収入を確認する。
許可協定
当社のライセンス契約の条件は、通常、次のとおりです。 1つは以下以上のもの :( i ) 前払い料;( ii ) 開発、規制、または商業目標の達成に関連するマイルストーン支払い、およびライセンス製品の純売上に対するロイヤルティ。これらの支払いのそれぞれ 5月.許可収入をもたらす。
これらの合意の会計計算の一部として、会社は、契約義務ごとの基本的な独立販売価格を決定するために判断すべき見積もりと仮定を作成しなければならず、取引価格が履行義務の間でどのように分配されるかを決定しなければならない。一般的に、独立販売価格の見積もり5月.市場価格の独立した証拠、予測された収入やコスト、開発スケジュール、割引率、規制が成功する確率などの見積もりが含まれる。同社は、それらがある時点または一定期間内に満たされることができるかどうかを決定し、関連計画の進捗状況に応じて定期的に審査される許可者に提供されるサービスを測定するために、各履行義務を評価する。見積投入部による任意の変動の影響を受けるため,確認した収入や費用は,見積数変動として入金する.さらに、可変対価格(例えば、マイルストーン支払い)は、取引価格から除外されるように制限されているかどうかを決定するために評価されなければならない。
金を前払いする 費用:*当社の知的財産権ライセンスが、手配中に決定された他の履行義務とは異なると判定された場合、当社は、ライセンスがライセンシーに譲渡され、ライセンシーが使用許可を使用し、利益を得ることができるときに許可に割り当てられた取引価格の収入を確認する。他の承諾とバンドルされたライセンスについて、会社は、合併履行義務が時間の経過とともに履行されるか、ある時点で履行されるかを決定するために、合併履行義務の性質を評価するために判断を利用する。
マイルストーン支払い:*マイルストーン支払い(可変対価格)を含む各スケジュールの開始時に、当社は、マイルストーンが達成可能であるとみなされるかどうかを評価し、最も可能な金額法を使用して、取引価格に含まれる金額を推定します。収入が著しく逆転すれば注釈このような状況が発生した場合、関連するマイルストーン価値は取引価格に含まれる。一里塚的な支払い注釈非運営、開発、規制承認のような会社または被許可者の制御範囲内では、通常は注釈このような承認を受ける前に達成される可能性が高いと考えられている。各報告期間の終了時に、当社は、運営発展マイルストーンおよび任意の関連制限のような許可者の制御範囲内のマイルストーンの実現確率を再評価し、必要に応じて全体の取引価格の推定値を調整する。いずれの調整も累積追跡に基づいて記録されており,これは調整期間中の協調収入や報酬に影響を与える.会社の取引価格の見積もりを改訂する5月.また,調整期間中の許可収入と収益が負の値となる.
製品収入、純額
製品販売の純収入は,顧客が会社の製品に対する制御権を獲得したときに取引価格で確認され,このことはある時点で発生し,通常顧客が製品を受け取ったときに発生する.
同社の純収入は割引と手当調整後の総収入であり、推定された現金割引、記憶容量別使用料金、リベート、返品、共同支払い援助、データ料金、卸売業者サービス料を含む。これらの調整はASC項での可変考慮要因を代表する606収入の減少として記録されていますこれらの調整は、管理層が既存の資料に基づいてその最適推定数として決定し、このような手当に影響する要因の既知の変化を反映するように調整する。可変対価格の調整は顧客との契約条項、歴史傾向、顧客とのコミュニケーションと流通ルート中の在庫再発掘レベル、及び製品市場に対する期待と競争製品に対する期待に基づいて確定した。
棚卸しをする
在庫価値は、純実現可能価値で計上されます。当社は、材料や製造間接費に関する金額を含むその他の在庫のコストを、以下の基準で決定します。 1つ目は-In、1つ目は-ベースを終了します。
会社(The Company)5月.候補製品が最終規制承認を受けると予想される日までに規模を拡大し、商業量産を行う。投入前の在庫の拡大と商業化生産はこのようなリスクに関わる5月.注釈タイムリーに発売されることが承認されたり、永遠に発売されない。このようなリスクにもかかわらず同社は5月.以下の製品を縦方向に拡張し、発表前の在庫を構築します注釈製品発売機会の商業的価値に関連して適切な措置が適切であると当社が判断した場合、最終的な規制当局の承認を受けた。規制当局の承認前に製造された在庫は、製品の規制当局の承認を得るまで研究開発費として計上されます。臨床試験に使用される在庫は、そのような用途に選択された場合、研究開発費用として支出されます。臨床または商用製品の生産に使用できる在庫は、臨床製造キャンペーンで使用するために特定された場合、研究開発費用として支出されます。当社の患者支援プログラムをサポートするために顧客に出荷される完成品在庫のコストは、それらの出荷が行われたときに支出されます。As of 2024年3月31日そして2023年12月31日“会社”ができた
資本化条件に合った投入前在庫を持っています。
会社は各報告期間内に資本化在庫の回収可能性を評価し、減価期間中に任意の過剰および古い在庫をその現金化可能な純価値に減記する1つ目は身元を確認する。当該等減価費用が発生した場合は,製品販売コストの一部として経営報告書及び全面損失に入金する。在庫コストが換金可能かどうかを決定するには管理職が見積もり数を使用する必要がある。実際の市場状況が経営陣が予想していたほど有利でなければ、在庫を追加減記します5月.必要です。また、同社の製品は製造過程全体で厳格な品質管理と監視を受けている。もしあるロットや単位の製品が注釈品質要求に適合した場合、当社は製品販売コストを計上し、任意の滞売在庫をその推定した可変純資産値に減記する
外貨?外貨
資産と負債は、審査されていない総合簡明貸借対照表の日の有効為替レートで報告通貨に換算される。権益勘定は歴史的な為替レートで換算し、年内に利益を残す変動を除いて、これは損益表の換算過程の結果である。収入と料金口座は期間加重平均為替レートで換算されます。外国子会社の純資産に関する累計換算調整は、添付されていない監査簡明総合株主権益表に計上されている累計その他の全面収益/損失に計上されている。
株式承認証
権利証の具体的な条項の評価とFASB ASCテーマに適用される権威ある指導に基づいて、会社は権利証を株式分類または負債分類ツールとして会計処理を行う480,負債と持分を区別する(ASC480)とFASB ASCトピック815,デリバティブとヘッジ(ASC815)である。評価は株式証明書がASCによって独立した金融商品であるかどうかを考慮する480,ASCの規定に合致する責任定義480,権利証はASCに規定されているすべての持分分類要求に符合するかどうか815,権利証が私たち自身の株式にリンクしているかどうか、権利証所有者が会社がコントロールできない場合に“純現金決済”を要求する可能性があるかどうか、株式分類の他の条件を含む。この評価は専門的な判断を用いて,権証発行時および権証が決済されていない四半期終了日ごとに行う必要がある.
すべての持分分類標準に符合する権利証に対して、株式証明書は発行時に監査されていない株主損失簡明総合報告書の中で追加実収資本の構成部分として記録しなければならない。このようにした権利証注釈もし株式証明書がすべての持分分類標準に符合する場合、株式証は発行当日とその後の各資産負債表の日にその初期公正価値に従って入金しなければならない。株式承認証推定公正価値の変動は、監査されていない簡明総合経営報告書において、他の費用純額における非現金収益または損失であることが確認された。権利証の公正価値はBlack-Scholesオプション定価モデルを用いて推定される。
新会計公告いいえまだ採択されていない
細分化市場報告(テーマ280):報告可能部門の開示の改善
はい2023年11月FASBはASUを発表しました2023-07,細分化市場報告(テーマ280):報告可能な部門の開示の改善は、報告可能な部門の開示および列報要求を修正する。更新中の改訂は、首席運営意思決定者(“CODM”)に定期的に提供される重大な支部費用を開示し、各報告の支部損益測定基準に含まれることが要求される。修正案はまた,報告すべき支部ごとに他の支部項目をすべて開示し,その構成を説明することを求めている。また、修正案は、首席運営総監の肩書と職を開示し、首席運営総監が報告された分部損益計測(S)をどのように使用して分部業績を評価し、資源をどのように割り当てるかを決定することを説明することを要求する。この更新は,次の日以降の年次期間に有効である2023年12月15日次の財政年度内の移行期間と2024年12月15日早期養子縁組を許可する。同社は現在、この指導がその総合財務諸表と付記された列報に及ぼす影響を評価している。
所得税(主題740):所得税開示の改善
C. | 棚卸しをする |
3月31日 | 十二月三十一日 | |||||||
2024 | 2023 | |||||||
原料.原料 | $ | $ | ||||||
進行中の仕事 | ||||||||
完成品 | ||||||||
総在庫 | $ | $ |
D. | 債務義務 |
保証のある本券
合併 ( 注 L ) に 関連 して 、 2023年8月30日会社はナンタハラとZevraがナンタハラに対応する保証付き元本券を締結し、元の元本は#ドルだった
自分から2024年3月31日そして2023年12月31日当社の担保付き約束手形の残高は、元本総額 ( 千円単位 ) のとおりです。
3月31日 | 十二月三十一日 | |||||||
2024 | 2023 | |||||||
保証のある本券 | $ | $ | ||||||
未償却原始発行プレミアム | ||||||||
減算:債務発行コスト | ( | ) | ( | ) | ||||
本チケットを保証して、正味額です | $ | $ |
担保付き約束手形の将来の最低元本支払額 2024年3月31日具体的な数字は以下の通り(千計)
十二月三十一日までの年度 | ||||
2024 | $ | |||
2025 | ||||
2026 | ||||
最低支払総額 | ||||
また:未償却債務割増と債務発行コスト | ||||
本チケットを保証して、正味額です | $ |
信用限度額
開ける2023年1月26日当社と貸し手であるウェルズ · ファーゴは回転証拠金口座契約を締結しました当社の投資家融資の担保として TS を使用しており、当社が借りることができる金額は以下の金額に限られています。
定期ローン
その後のイベントとして、 2024 年 4 月 5 日 (当社は、 HCR Stafford Fund II,L. P. と信用契約 ( 以下、「信用契約」 ) を締結しました。HCR ポトマックファンド II , L. P.,Perceptive Credit Holdings IV, LP ( 総称して「貸し手」 ) 、および管理代理人としての Alter Domus ( US ) LLC ( 「管理代理人」 ) 。
貸し手は、信用契約の条件に基づき、当社に対して元本総額 $のシニア担保付きローンファシリティを提供しました。
長期貸付金の残高元本額 ( 「残高元本額」 ) は、以下の金利で利息がかかります。 3— 月間期間 SOFR 追加する
信用協定には、当社が融資者にいくつかの財務報告を提供すること、いくつかの最低製品販売純額を満たすこと、および当社が同意せずに追加債務を招くか保証すること、いくつかの取引を行い、合併または合併を行う能力を制限することを含む、当社の慣用的なプラスおよび負の契約が記載されている。当社の信用協議の下での責任5月.通常の違約事件が発生した時に加速し、元金、利息、費用とその他の金額、契約違約、破産、重大な判決或いは陳述と保証の不正確さを含む。定期ローンは1つ目は優先権は会社のほとんどの現在と未来の資産に対する留置権と保証権益を完備している。定期融資の収益は、会社およびその子会社のいくつかの既存債務に再融資を提供するために使用される。会社は残りの収益を使用して債務融資に関連する費用および支出を支払い、OLPRUVAおよびArimoclomolの開発および商業化に資金を提供する。
E. | 収入,純額 |
AZSTARYSライセンスプロトコルはASCの範囲に属する606,取引は顧客との契約を表すので、この契約では、参加者は顧客/サプライヤー関係で動作し、かつそうである注釈彼らはAZSTARYSライセンス協定によって考慮された活動のリスクとリターンに平等に直面している。
同社は、これらの規制マイルストーン、販売マイルストーン、特許権使用料支払いには、将来の事件に関する重大な不確実性が含まれていると結論した。したがって、これらのマイルストーンと特許使用料支払いは契約開始時に制限され、制限される注釈会社ができるので、取引価格に含まれています注釈私の結論は、確認された累積収入が大きく逆転する可能性が高いということだ注釈 これらのマイルストーンペイム周辺でエンスだ各報告期間の終わりに、当社は、潜在的な収益逆転の可能性と大きさの両方を考慮して、マイルストーンおよびロイヤリティの支払いが制約されているかどうかの評価を更新します。For The 三つ現在までの月2024年3月31日そして2023, 当社は $を認めた
製品収入、純額
Arimoclomol拡張利用計画
純収入には,フランスでの有償拡大による同情使用計画(“France Natu”)による鼻咽頭癌治療のためのアリモロールの販売収入が含まれている。拡大獲得性同情使用計画は特定の患者に薬を獲得させる計画です注釈しかし、商業販売のために承認された。重篤またはまれな適応のみの薬は違います。適切な治療は同情を得るための使用計画を拡大するために考慮される。また,獲得性同情使用計画の拡大のために考慮されるためには,証明された有効性と安全性が必要であり,価格交渉を行っているか,上場承認を求めていなければならない。
ASCによって606,同社は,Arimoclomol拡大参入計画(“Arimoclomol EAP”)下の履行義務を履行する際に,承諾した商品やサービスの制御権を顧客に移すことで収入を確認し,この金額は,会社がこれらの商品やサービス交換から得ることを期待している対価格を反映している。顧客がいつ製品統制権を獲得するかを決定する際に、会社は現在、会社が顧客から支払いを受ける権利があるかどうか、所有権および/または重大なリスクおよび報酬が顧客に移っているかどうか、顧客の約束を受けているかどうかを含むいくつかの指標を考慮する。収入確認は販売控除後の純額であり、割引、リベート、適用される総代理店費用、収入に基づく税収が含まれている。
OLPRUVA プロダクト販売
開ける2022年12月27日FDA は OLPRUVA ( フェニル酪酸ナトリウム ) を承認しました。これは UCD の成人と小児の長期管理のために食事の変更を含む特定の治療と併用される処方薬です。 44ポンド(ポンド)20Kg)以上で身体表面積は1.2m2それ以上だオン 2023年11月17日当社は、合併に関連して OLPRUVA を買収しました ( 注 L ) 。米国における経口懸濁液用 OLPRUVA の商業化のため、当社はマーケティング、販売、医療、流通、管理およびその他の非技術的能力を構築または取り決めしています。 第三にこれらのサービスを実行する当事者当社の現在の OLPRUVA の販売代理店は単一の特殊薬局プロバイダー ただし、他の小売薬局や特定の医療センターや病院など、追加の販売代理店を設立する予定です。流通契約に加えて、当社は、医療提供者および支払者と、自社製品の購入に関して政府が義務付けたおよび / または私的に交渉したリベートを提供する取り決めを締結しています。
上には三つ現在までの月2024年3月31日そして2023,OLPRUVA の販売は、当社の専門薬局への出荷が限られたため、デ · ミニミスでした。 Q1 2024.
売掛金その他売掛金
勘定金およびその他の債権は、製品販売債権、 AZSTARYS ライセンス契約および Arimoclomol EAP に基づく債権、および当社に対する所得税債権およびその他の債権で構成されます。AZSTARYS ライセンス契約に基づく債権は、償還可能に関連する当社に支払われる金額について計上されます。 第三に— パーティ費用と製品販売のロイヤルティ。アリモクロモール EAP に基づく債権は、フランスの nATU に基づく製品販売に計上されます。これらの債権は、各報告日に準備金または引当金を設定するかどうかを評価します。As of 3 月 31 日 2024, 当社はアリモクロモール EAP に関連する債権を有していました $
F. | 引受金とその他の事項 |
当社は、通常の業務上生じる様々な訴訟手続に随時関与しています。責任がある場合、責任は 注釈可能性が高いか、または金額が合理的に見積もることができないため、発生は 注釈作られたただし、当社が負債を負うおそれがあり、その金額を合理的に見積もることができる場合については、その見積もりを計上し、開示します。
合併に関連する株主訴訟
開ける2023年10月12日Brodsky&Smith法律事務所は、宏の株主であるジェリー?ビヴィの弁護士だと主張し、ジェリー?ビィがマクロ治療会社らを訴えた違います。 1:23-cv-08995ニューヨーク州南部地区連邦地方裁判所 ( 以下「訴訟」という。 14(A)及び20(A)#年“証券取引法”1934当該弁護士が Acer が要求する開示に重要であると主張する特定の情報が省略されたとされる合併登録報告書を提出することによって。オン 2023 年 10 月 30 日 エイサー、 SEC にスケジュールを提出 DEF 14 A合併に関する追加情報が含まれていました訴訟で主張された開示の主張を議論しましたオン 2023年12月8日ジェリー · ビービーは、偏見なく訴訟の却下通知を裁判所に提出した。
開ける2023年10月20日Long Law、LLC、Acocelli Law、PLLCはケビン·ターナーの弁護士を務めていると主張し、ケビン·ターナーはマクロの株主だと主張し、ケビン·ターナーがマクロ治療会社らを訴えた訴訟を起こした違います。 1:23-cv-01185米国デラウェア州地方裁判所で被告が法律違反を犯したと告発した14(A)及び20(A)#年“証券取引法”1934アメリカ証券取引委員会のルールです14a-9最終的な依頼書を提出することにより、これらの弁護士が主張するいくつかの情報を見落としているといわれており、マクロ要求の開示に重要である。起訴状は祈ります。もし断言の漏れが注釈ターナーは、合併を承認するための株主総会の開催をエイサーに禁止し、合併が完了した場合、合併を取り消し、損害賠償を求める。
開ける2023年10月20日Long Law,LLCはマクロの株主マシュー·ジョーンズの弁護士であると主張し,マシュー·ジョーンズがマクロ治療会社らを訴えたと題する訴訟を起こした違います。 1:23-cv-01186米国デラウェア州地方裁判所で被告が法律違反を犯したと告発した14(A)及び20(A)#年“証券取引法”1934アメリカ証券取引委員会のルールです14a-9最終的な委任状を提出し、そのような弁護士が Acer が要求する開示に重要であると主張する特定の情報を省略したとされる。苦情は、主張された省略がある場合 注釈十分に是正されれば、ジョーンズはマクロが株主総会を開いて合併を承認することを禁止することを求め、合併が完了すれば、合併の撤回と賠償を求める。
自分から2024年3月31日そして、2023年12月31日,
G. | 株式および株式承認証 |
認可、 発行済普通株式及び発行済普通株式
自分から2024年3月31日そして、そして2023年12月31日当社は、普通株式の認可を受けていた。
締め切り:2024年3月31日そして2023年12月31日なお、当社は以下のとおり、今後の発行のための普通株式を予約しています。
2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
持分インセンティブ計画下の未償還奨励 | ||||||||
普通株式承認証を発行した | ||||||||
株式インセンティブ計画の下で将来発行可能な株 | ||||||||
従業員株式買入れ計画に基づく将来の発行の可能性 | ||||||||
将来の発行のために予約された普通株式総数 |
普通株活動
以下の表は、普通株式の活動をまとめたものです。 三つ現在までの月2024年3月31日:
普通株株 | ||||
2024 年 1 月 1 日現在の残高 | ||||
第三者への補償として発行される普通株式 | ||||
株式オプション行使で発行された普通株 | ||||
2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
授権、発行済み、未償還優先株
自分から2024年3月31日そして2023年12月31日その会社は所有している
普通株購入引受権証
当社は、様々な企業に対して普通株式の買取令状を発行しています。 第三にパーティーは
合併に関連して ( 注 L ) 、 2023年11月当社はある投資家に直接合算を発行する
当社は、発行済のワラントおよびプットオプションを負債として計上し、各報告期間に適正価額で計上することを決定しました。ワラント負債の適正価額の変動は、ワラント負債および CVR 負債に関連する適正価額調整として、未監査の連結営業計算書を通じて計上されます。As of 2024年3月31日そして2023年12月31日これらのワラントとプットオプションに関連する負債の公正価値は $
H. | 株に基づく報酬 |
当社は株式ベースの報酬計画(“奨励株式計画”)を維持し、IPO完了前に従業員や取締役に支給される株式奨励を管理する
はい2014年11月当社の取締役会 ( 以下「取締役会」といいます ) および 2015年4月アメリカは会社の株主、会社の許可を得た2014持分インセンティブ計画(以下、インセンティブ計画と略す)“2014“計画”)は、2008年に施行された2015年4月“ウォールストリートジャーナル”2014この計画は、株式オプション、その他の形態の持分補償、業績現金奨励を付与することを規定している。中国では2021年6月会社の株主は改訂と再改訂を承認した2014持分インセンティブ計画(A&R)2014取締役会は#年にこの計画を採択しました2021年4月これには他のものが増えていますティル 2031年1月1日根拠をキャンセルしました2014計画は、“規則”の一部に規定されている“業績報酬”免除を遵守するための奨励金を支給する162(M).以下の条件を満たす普通株式最高株式数五月三日A&Rプロトコルにより発行されます2014 プランは
.の間に三つ現在までの月3 月 31 日 2024,
中国では2021年6月会社の株主は#年に取締役会で採択された従業員株式購入計画(ESPP)を承認した2021年4月普通株式の最大株式数 五月三日ESPP の下で発行されるのは
はい2023年1月取締役会は 2023雇用誘導賞制度 ( 雇用誘導賞制度 ) "2023 計画 ) 。当初発行可能であった普通株式の最大数。 2023計画は
はい2023年5月取締役会は、第 9 回非従業員取締役報酬方針 ( 以下、「非従業員取締役報酬方針」 ) を承認しました。社外取締役報酬ポリシーに基づく株式報酬は、 A & R の下で支給されます。 2014 計画だ
インセンティブ · ストック · プラン ( A & R ) に基づく株式報酬費用 2014プラン、 ESPP 、 2023計画は、付随する未監査連結業績計算書に以下の項目に含まれています ( 千単位 ) 。
3月31日までの3ヶ月間 | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
研究開発 | $ | $ | ||||||
販売、一般、行政 | ||||||||
株式に基づく報酬総支出 | $ | $ |
あったことがある
I. | 金融商品の公正価値 |
公正価値計量会計基準は公正価値を計量する枠組みを提供し、公正価値計量に関する情報の開示を要求した。公正価値は、計量日市場参加者間で、当社元金または(元金がなければ、特定の資産または負債のための最も有利な市場)で、秩序ある取引において資産を売却するか、または負債を移転して受け取るまたは支払う価格として定義される。
その会社はある種の三つ--公正価値によって定期的に計量されたすべての資産および負債、ならびに公正価値に応じて非恒常的に計量されたすべての資産および負債が、最初の計量後の間に分類および開示される、階層的公正価値システム。この階層構造は、会社が公正価値を決定する際に観察可能な投入を使用し、観察できない投入を最大限に減少させることを要求する。♪the the the三つ層の定義は以下のとおりである
| ● | 水平1-観察可能アクティブ市場における同じ資産または負債の見積もり(調整されていない)の投入を反映する; |
| ● | 水平2-観察可能同じまたは同様の資産および負債について、市場で直接または間接的に観察されることができる活発な市場オファー以外の投入;および |
| ● | 水平3-見えないサポートの入力が少ないか違います。市場データ、これは会社が自分の仮定を作る必要がある。 |
現金及び現金同等物、投資、買掛金及び未払費用を含む特定の金融商品の帳簿額は、これらの商品の短期的な性質上、それぞれの公正価値に近いものです。
公正な価値に応じて恒常的に計量された資産と負債
当社は定期的に公正価値に基づいてその金融資産と負債を評価し、各報告期間に分類する適切なレベルを決定する。この決定は重大な判断を下す必要がある。以下の日までに公正価値計測について得られた結論をまとめた3 月 31 日 2024,そして2023年12月31日(千単位):
2024 年 3 月 31 日現在の残高 | 同資産の活発な市場オファー(第1級) | 重要な他に観察可能な投入(第2レベル) | 観察できない重要な入力(レベル3) | |||||||||||||
CVR 責任 ( 注 L ) | $ | $ | $ | |||||||||||||
株式証負債 | ||||||||||||||||
総負債 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
— | ||||||||||||||||
証券: | ||||||||||||||||
アメリカ国債 | ||||||||||||||||
総資産 | $ | $ | $ | $ |
2023年12月31日現在の残高 | 同資産の活発な市場オファー(第1級) | 重要な他に観察可能な投入(第2レベル) | 観察できない重要な入力(レベル3) | |||||||||||||
CVR 責任 ( 注 L ) | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
株式証負債 | ||||||||||||||||
総負債 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
— | ||||||||||||||||
証券: | ||||||||||||||||
アメリカ国債 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
総資産 | $ | $ | $ | $ |
ザ · comモンストックワラント李能力はブラック · ショールズ · オプション価格モデルを用いて公正価値で計上された。ブラック · ショールズオプション価格モデルを用いて評価されたワラント負債の公正価値を決定する際には、以下の仮定を用いた。 2024年3月31日そして2023年12月31日:
2024年3月31日 | 2023年12月31日 | |||||||
無リスク金利 | % | % | ||||||
波動率 | % | % | ||||||
配当率 | % | % | ||||||
所期期間(年) | ||||||||
加重平均公平価値 |
以下の表は、適正価額で測定された普通株式ワラント負債の調整です。UE using Level 3国連.国連観測可能な入力数 ( 数千単位 ) :
2023年12月31日現在の残高 | $ | |||
公正価値計量変動 | ( | ) | ||
2024 年 3 月 31 日現在の残高 | $ |
上には三つ終わった月2024年3月31日そして2023,株式証負債の公正価値変化は主に会社の普通株の変動と無リスク金利の変化によるものである。
J. | 1株当たり純損失 |
本報告で述べたすべての期間において、当社は注釈使用二つ普通株式以外の有価証券を発行していたにもかかわらず、契約上配当及び利益に参加する権利を有する普通株式 1 株当たりの純損失を算出するクラス法。 注釈損失を負う義務がある。♪the the the二つ分類法は、普通株式と参加証券との間の分配中の収益を、普通株式および参加証券のそれぞれに従って分配および非分配収益を得る権利を必要とする。
Under the 二つ純収入がある期間について、普通株式1株当たりの基本純収入の計算方法は、未分配純収入をその期間に発行された普通株の加重平均株式数で割ることである。未分配純収益の計算方法は、純収益から参加証券がその配当権によって獲得すべき当期収益部分を減算し、その期間のすべての収益が分配された場合、発表された実際または配当金を減算することである違います。*このような収益の調整は、証券参加者が純損失を出している間に行われます違います。損失を補う義務。普通株式1株当たりの償却後の純収益は“財務報告”に基づいて計算される二つ−発行された普通株式の加重平均配当数に株式オプション、株式承認証、および他の発行された変換可能証券の潜在的希釈効果を加えた分類方法を使用するステップと。ある以外は二つ普通株の1株当たりの希薄収益(損失)を計算する時、当社は在庫株方法下の株式オプションと引受権証及びその他の未償還転換可能証券の潜在的希薄化効果を分析し、株式オプション、権証とその他の未償還転換可能証券が発行期間の初め或いは発行日に普通株に転換すると仮定し、株式オプション、株式承認証又は他の未償還転換可能証券がその期間内に発行される場合。同社はこれらの方法の中で希釈度が高いと報告している(二つ·クラス株または在庫株/例えば換算)の期間内の普通株の希薄純収益(損失)。
上述したように、本プロトコルで述べたすべての期間において、当社は注釈利用二つ会社が純損失状態にあるため,証券の保有者に参加する違います。損害賠償の義務。同社は確かに在庫株/IF変換法で計算した普通株1株当たりの純損失を分析し、発行されたすべての株式オプションと引受権証が本報告で述べた期間は逆償却であることを指摘した。列報のすべての期間において、普通株1株当たりの純損失は普通株が希釈した1株当たりの純損失と同じである
普通株式の同値に基づいて示される以下の証券は、それらの影響が逆希釈されているので、発行された普通株加重平均株式数の計算範囲内に含まれない
3月31日までの3ヶ月間 | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
株式奨励計画の下での奨励 | ||||||||
普通株式引受証 | ||||||||
発行済み普通株加重平均株式数に計上されていない証券総額 |
純損失から普通株式 1 株当たり基本および希薄化純損失への調整 三つ現在までの月三月一日31, 2024,何度も何度も2023,以下の(千単位):
3月31日までの3ヶ月間 | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
普通株の1株当たりの基本と赤字: | ||||||||
基本純損失と減損純損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) | ||
発行済み普通株、基本普通株、希釈後普通株の加重平均 | ||||||||
普通株1株当たり基本と償却純損失 | $ | ( | ) | $ | ( | ) |
K. | 賃貸借証書 |
当社は、オフィススペース、実験施設、各種実験機器、家具、オフィス機器、賃貸借改善の運営 · ファイナンスリースを行っています。当社は、契約開始時に契約がリースであるかどうかを決定します。リース資産及びリース負債は、開始日におけるリース期間にわたるリース支払の現在価値に基づいて認識しています。The Company does 注釈単独レンタルと非レンタルコンポーネントです。レンタル期間は12卒業式の月以下は注釈未監査の連結貸借対照表に記録されていますこれらの契約のリース費用は、リース期間を通じて直線ベースで認識されます。当社の賃貸借契約の残存賃貸借期間が以下です。
発効日2021 年 6 月 1 日, 当社はフロリダ州のオフィススペースを転貸することに合意しました 1つは世界最大の都市二つ 取消不能なオペレーティングリース契約の下にある連続したスイート 2026年2月。
レンタル料金の構成は以下の通り(千で計算)
3月31日までの3ヶ月間 | ||||||||
レンタル料 | 2024 | 2023 | ||||||
融資リースコスト: | ||||||||
使用権資産の償却 | $ | $ | ||||||
賃貸負債利息 | ||||||||
融資リース総コスト | ||||||||
リースコストを経営する | ||||||||
短期賃貸コスト | ||||||||
可変リースコスト | ||||||||
差し引く:転貸収入 | ( | ) | ( | ) | ||||
総賃貸コスト | $ | $ |
レンタルに関する補足キャッシュフロー情報は以下の通り(千計):
3月31日までの3ヶ月間 | ||||||||
2024 | 2023 | |||||||
賃貸負債に含まれる金額を計量するために支払う現金: | ||||||||
融資リースによるキャッシュフロー | $ | $ | ||||||
レンタル経営からの経営キャッシュフロー | ||||||||
短期賃貸からの運営キャッシュフロー | ||||||||
可変リースコストからの運営キャッシュフロー | ||||||||
賃貸負債と引き換えに使用権資産: | ||||||||
融資リース | $ | $ | ||||||
賃貸借契約を経営する |
リースに関する補足貸借対照表情報は以下のとおりである(単位:千,加重平均残存期間と加重平均割引率は含まれていない):
3月31日 | 十二月三十一日 | |||||||
2024 | 2023 | |||||||
融資リース | ||||||||
原価で計算した財産と設備 | $ | $ | ||||||
減算:減価償却累計と償却 | ( | ) | ( | ) | ||||
財産と設備、純額 | $ | $ | ||||||
その他流動負債 | $ | $ | ||||||
その他長期負債 | ||||||||
融資リース負債総額 | $ | $ | ||||||
賃貸借契約を経営する | ||||||||
経営的リース使用権資産 | $ | $ | ||||||
リース使用権資産総額を経営する | $ | $ | ||||||
賃貸負債の当期部分を経営する | $ | $ | ||||||
経営賃貸負債から流動分を差し引く | ||||||||
リース負債総額を経営する | $ | $ | ||||||
加重平均残余レンタル期間 | ||||||||
リース経営(年) | ||||||||
加重平均割引率 | ||||||||
融資リース | % | % | ||||||
賃貸借契約を経営する | % | % |
賃貸負債の満期日は以下の通り(千計)
金融 | 運営中です | |||||||
十二月三十一日までの年度 | 賃貸借証書 | 賃貸借証書 | ||||||
2024 年 ( 2024 年 3 月期を除く ) | $ | $ | ||||||
2025 | ||||||||
2026 | ||||||||
2027 | ||||||||
2028 | ||||||||
その後… | ||||||||
賃貸支払総額 | ||||||||
減算:将来の利息支出 | ( | ) | ||||||
賃貸負債 | $ | $ |
L. | 合併する |
開ける2023年8月30日Acer との合併契約に関連して、クロージング前に以下の取引が発生しました。
● | 橋を渡りローンを組む- Zevra と Acer は、 Zevra が Acer に対して融資を行うことを規定するブリッジローン契約 ( 以下、「ブリッジローン契約」といいます ) を締結しました。 総元本額が $ まで |
● | 宏を買収する’タームローン - Zevra は、 Nantahala Capital Management , LLC ( 以下「 Nantahala 」 ) が保有する Acer の負債の一部を購入しました。貸付金で購入 Nantahala 、その関連会社およびその他の当事者 ( Nantahala と総称して「 Nantahala 保有者」 ) Zevra は、 ( i ) Acer に提供されたオリジナルのシニア担保付きタームローンファシリティを総額 $US で購入しました。 |
● | 宏を買収する’Sオープンカー社債 ( 「マラソン転換社債」 ) — ナンタハラ保有者との社債購入契約に基づき、ゼヴラはマラソンを購入しました。 ナンタハラが取得した転換社債 2023年6月16日Zevraはマラソンの転換手形を買収して発行しました |
● | 知的財産権ライセンス契約および知的財産権終了契約の改正 : 合併契約締結の条件として、 Acer と Relief Therapeutics Holding AG ( 以下「 Relief 」 ) は 独占使用許諾契約および提携およびライセンス契約を終了する終了契約を締結しました。 2021年3月19日Acer と Relief の間です独占的ライセンス契約に基づき、 Relief は、欧州連合、リヒテンシュタイン、サンマリノ、バチカン市国、ノルウェー、アイスランド、モナコ公国、アンドラ、ジブラルタル、スイス、英国、アルバニア、ボスニア、コソボ、モンテネグロ、セルビア、北マケドニア ( 地理的ヨーロッパ ) における OLPRUVA の独占的な開発および商業化権を保有しています。Acer は最大 1 億円のロイヤルティを受け取る権利を有します。 |
合併完了に関連する2023年11月17日宏基1株当たり普通株を買い取り権に転換する
買収した資産と負担した負債は買収日の公正価値に基づいて入金される。合併の対価は$
Assets | ||||
現金 | $ | | ||
前払い費用 | | |||
他の流動資産 | | |||
在庫を買い取る | | |||
不動産·工場·設備 | | |||
その他の非流動資産 | | |||
承認製品−OLPRUVA | | |||
オスミウム知的財産権研究と開発−セレロール− | | |||
商誉を買収する | | |||
| ||||
負債を返済する | ||||
売掛金と売掛金 | $ | | ||
延期協力資金 | | |||
リース負債を経営する | | |||
| ||||
純資産購入の公正価値 | $ | |
購入された有形資産および無形資産に割り当てられ、負担される負債の予備公正価値は、経営陣の推定および仮定、および管理職がまとめた他の情報に基づいて収益法を用いて決定される第三に−従来の推定手順および技術を使用した当事者推定値。これらの初歩的な公正な価値は1つは— 測定期間。推定公正価値は、将来の純キャッシュ · フローを市場ベースの収益率で現在価値に割引することによって作成されました。取得するのれんは、取得する事業の純有形資産および識別可能な無形資産に割り当てられた価値に対する購入価格および関連費用の超過を表します。償却のための無形資産の耐用年数は、法的、規制的、契約的、競争的、経済的その他の要因を含む事業体固有の要因に応じて適切に調整された無形資産の公正価値を測定するために使用される予想キャッシュフローの期間を考慮して決定されました。 5月.耐用年数を制限する販売される製品資産は、推定耐用年数にわたって直線ベースで償却されます。As of 三月一日31, 2024,知的財産権研究開発プロジェクトは注釈完成したり廃棄されたりしているので知的財産権研究開発無形資産は注釈現在償却を行っています。
エイサーの業績及び株主資本の変動は、当社の連結財務諸表に含められました。 2023 年 11 月 18 日。
♪the the theプロフォーマ Combined R について事業の結果は買収が起こったかのように 2023年1月1日業務のプロフォーマの組み合わせの結果は 注釈買収が想定された日に発生した場合の当社の連結業績を表すものではなく、将来の連結業績を表すものでもありません。当社は、エイサーを当社に統合することにより一定の利益を実現し、一定の 1つは-時間コスト。操作の形を組み合わせて結果を作る注釈これらの収益やコストを反映しています
3か月まで 2023年3月31日 | |||||
収入予想 | $ | ||||
純損失を見込む | ( | ) |
|
宏承認株式証の廃止
開ける2023年11月22日当社は合計で販売しました
値段が合うかもしれない
または代償負債とは、合併によって発生したCVR関連の負債を意味する。相対価格がレベルに分類されています3公正価値の階層にあります公正価値は、将来の業績に関する予測を利用して、獲得成果目標に応じて、モンテカルロシミュレーションまたはシナリオベースの手法に基づいて測定されます。重要なインプットには、ボラティリティと予測される財務情報が含まれます。これには、技術的成功の確率に基づく合意された規制マイルストーンに関連する予想される現金支払いの市場参加者の見解を代表する予測、化合物の潜在的なマイルストーンイベントのタイミング、および推定割引率が含まれます。
F.following テーブルは提供するCVR の偶発的対価負債に関連する開始残高と終了残高の調整 ( 千ドル単位 ) :
2023年12月31日の残高 | $ | | ||
収益で確認された公正価値変動 | ||||
2024 年 3 月 31 日現在の残高 | $ |
上には三つ現在までの月三月一日31, 2024,“会社記録”a $
M. | のれん · 無形資産 |
会社の営業権残高は#ドルです
自分から2024年3月31日そして2023年12月31日償却不能無形資産には IPR & D が含まれる $
償却対象無形資産については、推定ted の償却費は 5人以下の財政年度3 月 31 日 2024,予想されるのは $
N. | 後続事件 |
当社は、以下の事象および取引を評価しました。 三月一日31, 2024,今までずっと2024年5月9日添付されている監査されていない簡明な連結財務諸表の発行日。この間、信用契約及び償還保証金口座及び南大原手形(付記Dに開示されているような)を締結する以外に、まだあります違います。監査されていない簡明な連結財務諸表には、添付の監査されていない簡明な合併財務諸表で確認する必要はなく、他の確認されていない後続事件も開示される必要はない。
第二項です。 |
経営陣の議論財務状況表と経営実績表の試算分析 |
以下の財務状況と経営結果の討論と分析、並びに私たちの監査されていない簡明な総合財務諸表と関連する付記を読むべきです Form 10-Q四半期レポート。本議論と分析に含まれるいくつかの情報または本 Form 10-Q四半期報告書には、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、当社の業務および関連融資の計画および戦略に関する情報が含まれています。多くの要因のため、第2部分1 A項に列挙された要素が含まれている。本季報の10-Q表と 第I部,第1 A項“リスク要因”我々が2024年4月1日に米国証券取引委員会に提出した2023年12月31日までの10-K表年次報告では、我々の実際の結果は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載または示唆された結果と実質的に異なる可能性がある。
概要
私たちはまれな疾患会社であり,科学,データと患者ニーズを組み合わせ,限られた治療選択や治療選択のない疾患のための変革的療法を創出している。私たちの使命は珍しい病気を持つ人たちに生活を変える療法をもたらすことだ。独自の,データ駆動の開発と商業化戦略により,我々は複雑な薬物開発の挑戦を克服し,まれな疾患コミュニティに新たな治療法を提供している。私たちは臨床前開発計画、臨床段階パイプライン、商業段階資産を含む多様な製品と候補製品の組み合わせを持っている。著者らのチームは専門的な専門知識と成功の記録を持ち、科学とデータと患者の需要をバランスさせる方法を通じて、複雑な臨床と監督管理の挑戦に直面する将来性の高い治療法を推進した。
2021年3月に米国がAZSTARYS(以下にさらに説明する)を承認した後、企業の既存能力をどのように利用し、潜在的に増強するかを評価する戦略プロセスを行い、長期的な株主価値を生成するために、どこで私たちのパイプに投資するかも考えられる。薬物開発成功の成功記録により、同社はその専門知識を稀な疾病適応に集中させ、候補製品を構築と直接商業化することによって、候補製品の構築と直接商業化を通じて外部許可モデルを代替するのではなく、価値を創造する機会を求めることを決定した。我々は,まれな疾患コミュニティ内の無数の満たされていないニーズを満たすために,患者を中心とした文化を構築することで,このバランスのとれた方法を構築している。
私たちが珍しい病気のコミュニティにサービスする約束の一部として、2023年2月、私たちはZevra治療会社と改名しました。私たちの名前のZevraはギリシャ語のシマウマの意味で、これは国際的に公認されている珍しい病気の象徴です。この名前は,我々の高度な関心と変革的な患者を中心とした療法の開発に取り組んでおり,選択可能な限られたまたは治療選択のないまれな疾患の治療,あるいは重大な需要を満たしていない領域の治療に用いられている。
2022年5月、Orphazyme A/SのArimoclomolに関連するすべての資産および業務を買収し、Orphazyme債権者のすべての実際の未償還債務を現金で1,280万ドル支払い、フランスにおけるOrphazymeの参入拡大計画(“Arimoclomol EAP”)による収入に関する推定準備金負債520万ドルを負担することに同意した。
Zevraは2023年11月17日にマクロへの買収を完了した。連結協定によると、マクロはZevraの完全子会社として引き続き設立される。今回の合併には,経口懸濁剤用OLPRUVA(フェニルブタン酸ナトリウム)の買収が含まれており,同社は2022年12月27日に米国食品医薬品局(FDA)の承認を得て尿素循環障害(UCDs)の治療に用いられている。マクロはまた、III型コラーゲン(COL 3 A 1)変異患者の血管エルス−ダロス症候群(VEDS)を治療するためのセレロールを含む一連の候補研究製品を有する。合併発効時間(“発効時間”)では、マクロは、発効直前に発行および発行された普通株式1株当たり額面0.0001ドル(ログアウト株式およびその評価権を行使した所有者が保有する任意の株式を含まない)は、以下の権利に変換されている:(I)Zevra普通株0.1210株が十分かつ評価不可能な株式、1株当たり額面0.0001ドル、および(Ii)Zevraによって発行された譲渡不可能または価値権(“CVR”)、これは、OLPRUVAおよびセレロール製品が特定の期間内に特定の商業および規制マイルストーン(あれば)を達成した後、1つまたは複数の支払いを得る権利があることを表し、最大7600万ドルに達する。マクロ早期プロジェクトAcer−2820(Emetine)に関するマイルストーンのCVRによれば、いくつかの追加の現金支払いも可能である。
私たちの使命を達成するために、内部開発と私たちの業務発展活動を通じて、協力、協力し、より多くの資産を得ることができるように、私たちのチャネルをさらに拡大することを求めています。私たちが狙っている資産は、私たちがリスクを低減し、成功確率を高めるために構築した専門知識やインフラを利用できるようになるだろう。また,神経学的や神経変性疾患,精神障害や他のまれな疾患の外部機会,隣接あるいは関連する治療種別が考えられる。私たちが成功すれば、私たちのルートを拡大することは私たちの価値主張を増加させ、株主のために増分長期的な価値を創造する可能性がある。
私たちの経常的な運営赤字と運営からの負のキャッシュフローは、私たちが経営を続ける企業として継続する能力を大きく疑わせています。会社が継続的に経営する企業として運営できるかどうかは、承認された製品から収入を創出したり、製品候補の規制承認を得たりする能力に依存しており、持続的な運営と財務契約満足度を支援するのに十分な収入、マイルストーン、キャッシュフローが生じる。私たちはまだOLPRUVAの商業化努力の初期段階であり、将来の収益を予測するための堅固な基礎はなく、私たちの他の収入源は現在の活動を維持するのに十分ではない。したがって、私たちが経営を続ける能力は、私たちの運営に資金を提供するために追加の資金を得る必要があるかもしれない。継続的な経営を続けることができない企業としては、運営を継続して資金を得ることが難しくなり、投資家、サプライヤー、従業員の自信を失う可能性があると考えられます。私たちは受け入れ可能な条項で十分な追加融資を受けることができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。私たちが株式や債務を売却することで追加資本を調達する程度については、これらの証券の条項は私たちの運営能力を制限するかもしれない。もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通、または許可手配を通じて追加資金を調達すれば、私たちは貴重な権利を放棄することを要求されるかもしれない。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を調達できなければ、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少、または完全に停止させることを余儀なくされるかもしれない。
候補製品と承認された製品
我々は,内部開発と買収による戦略投資を組み合わせることにより,多様な製品組合せと候補製品を構築した.例えば、我々は、承認された製品(例えば、AZSTARYS)および臨床開発候補製品(KP 1077 IHおよびKP 1077 N)を開発するために、我々独自のリガンド活性化技術(“LAT”)プラットフォームを使用している。我々の業務開発努力により,商用製品(OLPRUVA)と臨床開発候補製品(アリモロール,セレロール)を追加した。また,様々な候補製品や化合物を有しており,これらの製品や化合物は早期,臨床前,臨床段階であり,様々なまれな疾患や他の適応の治療を目指している。
次の表は、現在活躍しているビジネス製品と開発資産をまとめています
活発なZevraビジネス投資と開発資産
母薬 |
指示する |
製品·候補製品 |
発展する 状態.状態 |
次のマイルストーン(S) |
フェニルブタン酸ナトリウム |
尿素循環 精神障害(UCD) |
OLPRUVA |
FDA承認 |
商業広告を追跡する 進展する |
アリモロモ |
ニーマン·ピック C型疾患 (NPC) |
アリモロモ |
未解決のFDA 回顧する |
PDUFA目標日 2024年9月21日 |
セリプロロール |
血管エラー ダロス症候群 ( VEDS ) |
セリプロロール |
臨床−第1/2期 |
第3段階は進行中である |
酢酸セデスメチルエステル |
特発性 睡眠症(IH) |
KP 1077 IH |
臨床-第2段階 |
潜在力評価 第3段階試験 |
酢酸セデスメチルエステル |
発作性睡眠病 |
KP 1077 N |
臨床−第1/2期 |
潜在力評価 第3段階試験 |
酢酸セデスメチルエステル デキサメタゾンと |
注意力の欠陥 多動症です 精神障害(ADHD) |
AZSTARYS |
FDAが承認し パートナー |
印税と 一里塚 |
このような予想されたマイルストーンは私たちが現在把握している情報に基づいている。私たちの現在の計画と期待は多くの不確定要素、リスク、その他の重要な要素の影響を受けており、これらの要素は私たちの計画に重大な影響を与える可能性があり、私たちが完全にコントロールできるのではないリスクを含む。第1部、第1 A項を参照。我々が2024年4月1日に米国証券取引委員会に提出した2023年12月31日までの財政年度Form 10−K年度報告における“リスク要因”は,第2部1 A項で更新された。本四半期報告書10-Q表の“リスク要因”。
OLPRUVA
OLPRUVA(フェニルブタン酸ナトリウム)経口懸濁剤は、米国で医療基準として補助治療として承認されており、慢性治療には、アミノホルミルリン酸合成酵素(CPS)、オルニチントランスアミノメチル酵素(OTC)、オルニチンコハク酸合成酵素(AS)欠陥を伴うUCDSが含まれている。OLPRUVAは、予め測定された単回用量パッケージに包装され、既存のフェニルブタン酸ナトリウム粉末との生物学的同等性を示す特許の新規なベンゼン酪酸ナトリウム粉末配合物であるが、製造後最長5分間のコーティングの溶解を最小限に低減することを目的としたpH感受性ポリマーコーティングを有する。
UCDSは稀な遺伝性疾患であり、アンモニアレベルが制御されなければ、有害なアンモニアが血液中に蓄積し、脳損傷と神経認知障害を招く可能性がある。時間が経つにつれて、アンモニアのどんな増加も深刻だ。そのため,任意の食事タンパク質制限を堅持し,アンモニアレベルの制御を支援する代替薬物選択が重要である。アメリカでは、約100,000人に1人がUCDを患っており、800人の患者が積極的に治療を受けていると推定されています。UCD治療のための療法が承認されていますが、特に安進社(前地平線治療社)が販売しているRavictiとMedunik USAで販売されているPHEBURANEは承認されていますが、このグループの患者のニーズは満たされていません。OLPRUVAは,嗜好性の問題を解消することにより他のUCD治療法よりも優れた利点を提供し,その単剤量封筒によりより良い携帯性を提供し,その投与量は患者の体重に応じて個人化されている。
米国で経口徐放剤OLPRUVAを商業化するために、マーケティング、販売、医療、流通、管理および他の非技術的能力を確立しているか、または第三者とこれらのサービスを実行するように手配している。2023年12月31日までの四半期内に、米国でOLPRUVAの販売から収入を生成するようになりました。合併に関するより多くの情報は、本四半期報告書の他の部分に含まれる監査されていない合併簡明財務諸表のL説明を参照されたい。また、Zevraは救済治療会社と提携関係を構築しており、承認されれば、後者はEU複数の国でOLPRUVAを商業化する権利がある。また,Zevraは米国の純売上高の10%の特許使用料を支払い,救済治療会社へのマイルストーンを支払った。
2024年第1四半期、私たちは米国でOLPRUVAの全面的な商業化を開始した。私たちの最初の努力は、OLPRUVAがUCD患者に差別化できることを認識させることを目的とした全米約40の優れた代謝治療センターに集中していた。*発売後3ヶ月で、私たちのチームは90%以上の顧客と接することができました。精算範囲は著しく増加し、購入時に米国のカバー寿命の約55%、現在の約75%を占めていることが見られました。
OLPRUVAの概要:
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OLPRUVAは米国でUCDの治療に応用可能である。OLPRUVAは、CPS、OTCまたはAS欠乏によりUCDを有する体重20 kg以上の成人および小児の長期治療のための補助治療方法である。 |
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● |
OLPRUVAは現在利用可能なフェニルブチレートとは形態が異なる。OLPRUVAの配合は,食感を改善するとともに,携帯性と離散的にあらかじめ測定された用量を患者に提供するためのものである。 |
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● |
ZevraはOLPRUVAと他の未来の商業製品を支援するチームを作った著者らはすでに効率的な商業チームを構築し、著者らが追求している稀な疾病適応の範囲内で患者と処方者に全面的なサービスを提供することを目的としている |
アリモロモ
Arimoclomolは我々が開発している製品候補であり,Niemann−Pick病C型(NPC)の治療に用いられており,極めてまれな神経変性リソソーム貯蔵障害(LSD)である。アリモロールは経口投与の第一種類の研究候補製品であり、すでにFDAから鼻咽頭癌治療の孤児薬物指定、快速チャネル指定、突破的治療指定と稀な小児科疾患指定を授与され、そして欧州委員会から鼻咽頭癌治療の孤児薬物指定を授与された。Arimoclomol新薬申請(NDA)は2023年12月21日にFDAに提出され,現在FDAの審査を受けている。FDAはPDUFA日付を2024年9月21日としている。FDAが承認すれば、Arimoclomolは譲渡可能な稀な小児科疾患優先審査証明書(PRV)を取得する資格があると信じている。
迷幻薬として,NPCの特徴は,身体がコレステロールや脂質を細胞内に輸送できないことである。鼻咽頭癌の症状は行動能力、認知、言語と嚥下の進行性損害を含み、通常最終的に早期死亡を招く。推定によると、鼻咽頭癌の発病率は10万から13万の生産に1例である。アメリカとヨーロッパでは約1800人の鼻咽頭癌患者が、そのうちの約300人がアメリカで診断されていると推定されています。しかし、診断挑戦は潜在的な患者の数に影響を与える可能性があり、利用可能な治療方案はこのような疾患に対する人々の認識を高め、患者をより正確に識別するのに役立つと信じています。人々は鼻咽頭癌を治療する有効な治療法を切実に必要とし、そのため、アメリカ、フランス、ドイツと他のEU加盟国の鼻咽頭癌患者は現在各種の拡大参入計画(EAP)に基づいてアリモロールを提供している。
2020年9月16日、Arimoclomol計画の前発起人Orphazymeは鼻咽頭癌の治療のためのArimoclomolの承認を求めるNDAをFDAに提出した。2021年6月、FDAは、現在の形態のNDAを承認できないことが決定されたことを意味する完全な返信(CRL)を発行した。
Zevraは2022年5月にOrphazyme A/S(Orphazyme)の資産を買収し、FDAがCRLで発見した具体的な欠陥と、FDAとOrphazymeのその後の会議でのフィードバックに応答するために、NDAの作成と再提出を含むArimoclomolの責任を引き継いだ。その時以来、私たちは予想される用途のためのアモクロロモアの安全性と有効性の有意な証拠と、最近完了した4年間の開放ラベルセキュリティ試験を含むCRL以来の大量のデータを決定するために勤勉に働いてきた。その中期分析は第19回世界会議で提出されたシンポジウムTM2023年2月。2/3期臨床試験の無作為二重盲検部分が完了した後、プラセボおよびアモクロロモア治療を受けた患者は、現在の治療基準以外にアリモロール治療を提供する研究の第2段階である4年(48カ月)の開放ラベル延長試験(“OLE”)を継続することを選択することができる。4年間にわたる連続治療に基づいて,この分析の結果,アリモロールは鼻咽頭癌の長期進展を減少させる可能性が示唆されたと考えられる
Arimoclomol NDA再提出を準備する過程で,2023年8月にFDAとの会議を完了し,フィードバックを受け,最終的にNDA提出を決定した。2023年12月、アリモロールの最新NDAパッケージがFDAに再提出された。Zevraは,FDAが2021年までにCRLで提起した問題を解決したと信じている.ZevraはArimoclomolの潜在的な作用機序を支援するためにより多くの研究を行った。また,新たに提出された新しいデータには,複数の非臨床研究,自然歴史比較,米国とEUが行っている早期アクセス計画から生成された実世界データ,および2/3期臨床試験4年開放ラベル延長(NCT 02612129)からの支持的証拠がある。
FDAは2024年1月,再提出された薬剤を受領したことを確認し,“処方薬使用料法案”(PDUFA)に基づき,アモクロロモア非特許薬品の再提出をクラスII完全応答と見なし,再提出日から6カ月の審査期間があった。2024年3月4日,FDAはアモクロロモア非特許薬品の審査期間を延長し,新たなPDUFA日を2024年9月21日としたことを発表した。FDAはまた、予定された諮問委員会会議で再提出を検討する意図を再確認した。
2024 年 4 月、当社は、 NPC の治療に関する拡張アクセスプログラム ( EAP : NCT 043166 3 7 ) から、新たな長期実世界データを発表しました。 遺伝性代謝障害学会. 本研究では、ミグリスタット使用の有無を含むイロクロモール治療を受けた成人は、一般的に安定した疾患経過を有し、 2 年間の治療およびフォローアップにわたって臨床的に有意な疾患進行の遅延を示し、安全性プロファイルは、新たな安全性有害事象が同定されなかった第 2 / 3 相試験で観察されたものと一致していることが実証されました。
Zevraはarimoclomolの世界的な権利を持っている。私たちはアメリカ以外で規制の承認と商業化を求める可能性を評価している。
Arimoclomolの概要:
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現在、アメリカでは鼻咽頭癌を治療する方法が承認されていない。現在米国では鼻咽頭癌の潜在的疾患を治療するための製品は承認されておらず,承認されればアリモロールは米国患者の基礎療法と考えられると信じている。 |
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病気の進行問題を解決することを目的としている。アリモロールは疾患自体の進展を遅らせることによって、対症治療だけではなく、鼻咽頭癌の症状を解決することを目的としている。Arimoclomolの鼻咽頭癌の2/3期試験データにより、疾病の進展は比較的に遅く、2/3期試験4年OLEの長期データは、歴史対照と比べ、結果はある程度改善したことを表明した。 |
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口腔治療として柔軟に投与しやすいアリモロールは経口カプセルであり,全体的に嚥下でき,開くことができ,食物や液体と混合することができ,給餌管を介して輸送することも可能である。 |
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豊富な臨床経験と良好な安全性データ各種の臨床試験と著者らの拡大参入計画の中で、600人以上の患者が治療を受け、重大な安全発見の報告はまだない。 |
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有利な規制指定。アリモロールはすでに鼻咽頭癌治療の孤児薬物指定、迅速チャネル指定と突破治療指定を授与された。鼻咽頭癌の治療に許可された場合、アリモロールは小児科まれな疾患の優先審査証明書(“PRV”)を取得する資格があると信じている。 |
セリプロロール
マクロとの合併にはセリプロロールの買収が含まれている。VEDS治療の候補としてセリロールを進めており,III型コラーゲンと診断されている(COL 3 A 1)変異。セレロールは選択的アドレナリン作動性調節剤(SAM)であり、米国で最初のセリノロールの承認を得た場合、米国の新しい化学物質(NCE)とみなされると信じている。セリプロロールは現在EUで高血圧および狭心症の治療のために許可されている。
エレス·ダロス症候群は遺伝性疾患であり、コラーゲンの構造、生産あるいは加工を担当する遺伝子変異によって引き起こされる。コラーゲンはヒト結合組織の重要な構成部分、あるいはコラーゲンと相互作用するタンパク質である。VEDSは血管異常脆弱を招き、動脈瘤、動静脈瘻と呼ばれる血管間の異常接続、動脈解離と自発性血管破裂を招く可能性があり、これらはすべて生命に危害を及ぼす可能性がある。胃腸と子宮の脆性或いは破裂もVEDS患者によく見られる。VEDS患者の中で、自発性動脈破裂の発生率は生命の第三或いは第四の十年にピークに達したが、もっと早く発生する可能性があり、vEDS患者の突然死の最もよく見られる原因である。約25%の患者で20歳までに動脈破裂や解離が発生したが,40歳になるとこの割合は約90%に増加した。アメリカではVEDS患者の生存年齢の中央値は51歳であり、動脈破裂は突然死の最もよく見られる原因である。妊娠に関連する合併症は,動脈解離や破裂,子宮破裂,出血,胎膜早期破裂,引裂,術中や術後の合併症を含むVEDSを有する女性にも発生する。VEDSの発症率は50,000人から200,000人に1例と推定されています。米国では約7,500人の確定診断患者がいます。
現在,世界ではVEDSを治療する方法は承認されていない。しかし,ラベル外に処方されたセリプロロールはいくつかのヨーロッパやアフリカ諸国のVEDSの標準看護療法となっている。VEDSに対する医療干与は手術、対症治療、遺伝相談と予防措置に重点を置いており、例えば激しい体力活動、潜水と激しい運動を避ける。VEDS患者の動脈,消化あるいは子宮合併症は通常直ちに入院する必要があり,集中治療室で観察し,手術が必要な場合もある。VEDSを有する妊婦はリスクがあると考えられ,特別看護を受けている。VEDS患者は動脈破裂や解離の可能性を最小限にする措置を奨励されているが,薬物選択によりこのような事件の可能性を低下させる可能性はないため,現在VEDSの治療は動脈破裂や解離の修復に重点を置いている。したがって,確定診断後,患者は“観察と待ち”の方法をとらなければならない。不幸にも,これらの動脈イベントの多くは高い死亡率を有するため,イベント発生率を低下させる薬物介入は臨床的意義がある。
セリロールは米国ではいかなる適応も承認されていない。過去に高血圧治療に用いられていたセリロールのNDAは1987年6月にバジル(後にアンバンテ製薬会社に買収)によってFDAに提出されたが、その後FDAが審査を完了する前に撤回され、承認されなかった。我々はすでにアンバンテから北米および南米における独占的権利を取得しており、イギリスの医薬品および保健品規制機関(MHRA)に提出され、承認されたマーケティング許可申請ファイルに含まれるセリプロロールデータを参照することができる。また、私たちの完全子会社である宏穂治療有限公司(“マクロ”)はすでにBBEST第三段階臨床試験データの全世界独占使用権を獲得し、この試験はLの公共援助パリ病院(“AP-HP”)が後援している。
セリロールは2015年にFDA指定のVEDS治療孤児薬を獲得した。マクロ基は2018年10月、BBEST試験により得られたデータに基づいて新たなセリプロロールNDAをFDAに提出し、その後2018年10月にFDAに受け入れられ、優先審査の地位を有している。FDA審査後,マクロはFDAのCRLを受信し,セリプロロールがVEDS患者の臨床イベントのリスクを低下させているかどうかを確認するために,十分かつ良好な制御試験が必要であることを宣言した。その後、マクロはFDAの決定を上訴し、FDAは控訴を棄却したが、承認される可能性のある道を説明した。2021年5月にFDAと開催されたB型会議で、マクロはアメリカで慢性前立腺癌患者に対する展望性、ランダム、二重盲検、プラセボ対照、分散臨床試験を行うことを討論したCOL 3 A 1陽性のVvEDSは,研究した各種提案設計特徴についてFDAの意見を求めた。
FDAのB型会議期間中のフィードバックによると,分散(仮想)イベントに基づく臨床試験設計を採用し,疾患経過に関連する臨床イベントを主な終点とする独立した集中決裁委員会を用いた。FDAは2022年4月、米国におけるセリノロール画期的療法(BTD)のCOL 3 A 1陽性VEDS患者の治療を承認した。
2022年7月、マクロは、DISCOVER試験とも呼ばれる2021年5月にFDAと行われたB型会議の議論に基づいて設計された第3段階長期イベント駆動臨床試験を開始した。DISCOVER試験は150人のVEDS患者を募集する予定で、そのうち100人の患者がセリプロロール治療を受け、50人の患者がプラセボ治療を受ける。VEDSを治療するセリプロロール計画の初歩的な評価を完了しましたが、最近私たちは行っている3期試験の募集を再開しました。現在アメリカでは承認されていないVEDSの治療法があるので、セリプロロールは重大な未満足のニーズを解決できると信じています。
セリプロロールまとめ:
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現在,米国ではVEDSに対する治療法は承認されていない。現在、アメリカはまだVEDSの非薬物治療方法を承認しておらず、もし承認されれば、セリノロールはアメリカVEDS治療の重大な革新である可能性があり、現在の治療選択は主に手術干与に集中していると信じている。 |
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独特の薬理特徴。VEDS患者の作用機序は血管拡張と平滑筋弛緩により,その効果は動脈壁コラーゲン線維の機械的応力を減少させ,血管破裂の発生率を潜在的に減少させることであると考えられている。 |
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EUでの有効性の証拠と複数の試験からの豊富な臨床経験。セリノロールはすでにいくつかのヨーロッパ国家VEDS患者の主要な治療方法になっている。BBEST臨床試験データによると、COLA 3 A 1+亜群で観察された動脈イベントのリスクは76%低下し、フランスの長期観察性研究はより多くのデータを提供した。 |
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規制部門の名前。VEDS用セリプロロールは米国のNCE薬とされ,孤児薬の称号と突破療法の称号が付与されている。 |
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実心 特許は2038年まで保護された。セリプロロールは通常、2038年に満了する米国特許によって保護されており、これらの特許は、すべての適切な特許期限を用いて調整されるが、可能な期限が延長された後に満了する。 |
KP 1077
KP 1077はIHや発作性睡眠病の治療に開発されている。IHはまれな神経睡眠障害で、アメリカでは約37,000人の患者がいます。IHの主な特徴は昼間の過度な眠気で、昼間は睡眠状態に入ったり、夜間の睡眠が十分であったり延長しても、睡眠の需要を抑制していることが特徴です。また、IH患者は目が覚めにくい、すなわち私たちが知っている“睡眠不活性”であり、重篤で衰弱した霧を患っており、無意識や不適切な時間に寝てしまう可能性があり、発作性睡眠病とも呼ばれています。これらの症状は、さらに報告されている記憶問題、注意力や抑うつを引き起こすことが多いです。
現在、IH治療に許可されている製品は1つのみであり、XYWAVは、Jazz製薬会社によって開発されている。第2の製品は、WAKIXは、Harmony生物科学社によって開発され、最初に成人発作性睡眠患者のEDSまたは消光のために承認されたが、2023年10月にHarmonyは、IH患者との第3段階試験で、WAKIXとプラセボを比較した場合、EDSの結果の差は統計学的有意差に達しなかったと発表した。処方は発作性睡眠薬や各種覚せい剤を用いてIH症状を治療し、ピペラゾンを使用した覚せい剤であり、DEAによって表II制御物質として指定されている。IHの治療に最もよく使われる覚せい剤の一つである。これらの薬物のいずれもいくつかのIH症状の解決に役立つが、血圧や心拍数の上昇などの服薬不便、深刻な有害事象、避妊や抑うつを管理するための薬を含む顕著な薬物間相互作用(DDIS)も存在する。また、患者は現在の薬物の効果が悪いと述べている。
発作性睡眠病は稀な、慢性的、衰弱させた睡眠-覚醒状態が不安定な神経系疾患であり、20万人ものアメリカ人に影響し、主な特徴はEDSと消光(一人で目が覚めた時の筋肉張力突然喪失)及び快速眼動(REM)の他の表現、即ち睡眠失調、覚醒状態に侵入することである。多くの患者において,発作性睡眠病は,脳における睡眠−覚醒状態の安定を支持する神経ペプチドである視床下部の喪失によるものである。典型的な症状は思春期や青年期に出現するが,正確な診断が得られるまでに10年かかる可能性がある。いくつかの承認された発作性睡眠病を治療する薬物があるが、著者らの特許薬物d-メチルピペラ酢(d-mph)に基づくプロドラッグメチルフェニデート(SDX)の治療方案は有益である可能性があり、それは優れた暴露/持続時間特徴と比較的に低い乱用の潜在力を持っていると信じている。
著者らは2021年第4四半期にSDX第1段階概念検証研究の主要データを報告し、2022年第1四半期にSDX第1段階概念検証研究の最終データを報告した。この概念検証研究は用量増加研究であり、高用量刺激剤の使用歴のある被験者の単用量SDX経口投与の薬物動態学、薬効刺激効果と安全性を評価することを目的としている。試験では,240 mgと360 mgのSDX用量耐性が良好であることが観察され,d−mph曝露が生じ,用量の増加に比例して増加するようであった。平均d−mph血中濃度は投与後徐々に上昇し,投与後8−12時間で広いピークに達し,その後やや低下した。研究参加者は増加した覚醒、警戒、高度警戒と不眠効果を報告し、このことはSDXが的確な薬効学効果を産生し、IHと他の睡眠障害患者に更に幸福をもたらす可能性があることを示唆していると考えられる。2022年11月、FDAはSDXによるIH治療の孤児薬名を承認したと発表した。
2022年1月、我々は、IHおよび発作性睡眠病の治療のためのKP 1077を、我々の先行臨床開発候補薬として選択したことを発表した。KP 1077は私たちのd-mphプロドラッグSDXをその原料薬として使用した。2022年第1四半期に、著者らは1つの第1段階の臨床試験を開始し、SDXの心血管安全性をリタリン(1種の常用中枢神経系覚せい剤)の即時放出と長時間作用製剤と比較した。2022年9月、私たちは私たちの探索的第一段階臨床試験のTOPLINEデータを発表し、このデータは、速放と長時間効果のリタリンと比較して、高用量のSDX製剤は安全かつ良好な耐性の潜在力を有し、同時により大きな心血管安全リスクを回避したことを示した。
これらのデータに基づいて、2022年12月、著者らは二重盲検、プラセボ対照、無作為投与、用量最適化の多中心第二段階臨床試験を開始し、KP 1077によるIH治療の有効性と安全性を評価することを発表した。この試験は2024年3月に終了し、最適投与量と投与量方案に関する意義のある情報を提供し、第3段階試験設計に情報を提供した。
私たちはすでにアメリカの30以上のセンターで48人の成人IH患者を募集した。試験の第1の部分は、5週間の開放ラベル滴定段階を含み、その間、患者は4つの用量のSDXのうちの1つ(1日80、160、240または320 mg)に最適化される。試験の第2の部分は、2週間の無作為、二重盲検、薬剤停止段階を含み、その間、試験参加者の3分の2は彼らの最適化用量を受け入れ続け、残りの3分の1の参加者はプラセボを受けるであろう。参加者はさらに2つの平均的に割り当てられたキューに割り当てられる.第1のグループは寝る前に1回の毎日用量を受け、第2のグループは覚醒直後に1日用量の半分、寝る前に1日用量の半分を受けた。
すべての研究の終点で臨床的意義のある改善が観察された。この試験には統計学的意義がなく、これも主要な終点ではない。睡眠不活性や脳霧の探索的終点表現は期待と一致しており、他の様々な終点と比較しても安定している。KP 1077治療を受けた患者は、1日1回と1日2回の服薬後の症状改善が類似している
第2段階試験では、KP 1077はすべての用量レベルと2種類の用量レジメンで良好な耐性を有し、副作用は典型的な覚せい剤であり、重症度は比較的軽いことが観察された。これらの結果は、ピペニルエステル(SDX)を用いた第1段階試験のデータと一致し、現在ラベル外でIH治療に使用されている即時および長時間効果のピペラギ酸メチル製品と比較して、全体的な暴露レベルは高いが、より大きな心血管安全リスクはないことを示している。この試験は2024年3月に終了し、最適な用量と用量計画に関する有意な情報を提供し、第3段階試験設計に参考を提供した。
2023年第2四半期に、著者らは健康ボランティアの中で第1段階の臨床試験を開始し、提案した用量方案の発作性睡眠病への適応を評価した。この研究は2023年9月に完成した。ZevraはIHプロジェクトのデータを用いて,発作性睡眠病の第3段階試験を開始する可能性を評価している。
AZSTARYSライセンスプロトコルの条項によると,KP 1077はCommaveを受益者とする概念検証研究が完了して初めて交渉権を有しているが,この合意により,KP 1077は現在Commaveの許可を得ていない。
KP 1077の概要:
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柔軟性を投与する。毎日1回或いは2回の用量として設計され、IHと関連する2つの主要な問題を解決することを目的としている:(I)夜間用量は睡眠不活性問題を解決し、(Ii)朝の用量は昼間の脳霧問題を解決する。 |
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薬物に対する薬物の相互作用はない。臨床薬物相互作用研究では,薬物に対する薬物の相互作用は認められなかった。 |
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別表四規制物質として乱用の可能性を減らす可能性があるメチルフェニデートベースの他のすべての製品は付表II制御物質として指定されており、このような製品の処方と使用がより厳しく制御されていることを示している。KP 1077はSDXに基づいており、後者は付表IV制御物質として指定されている。 |
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現在承認されていない模造薬などの効果的な製品KP 1077は、我々の特許プロドラッグd-メチルピペラレートであり、米国医学協会(USAN)の米国によっても新しい化学名Serdexメチルピペラレートと呼ばれる名称委員会(USAN)を使用しているSDXを含み、これは、ほとんどの州でKP 1077の模倣薬等価製品がない可能性があり、これにより、薬局が薬物等価代替を行うことが困難になる可能性があることを意味する |
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孤児薬名。IH患者数が少ないため、FDAはKP 1077孤児薬物がIH治療に指定されることを許可した。KP 1077は迅速かつ画期的な治療指定を受ける資格がある可能性があり,開発計画に様々な規制メリットを提供する可能性があると考えられる。 |
AZSTARYS(コラボ製品)
AZSTARYSはデキサメタゾン(d−MPH)と我々のプロドラッグ酢酸デセニルメチル(SDX)を含む。FDAは2021年3月2日,注意欠陥多動性障害(ADHD)を1日1回治療する薬剤として6歳以上の患者に適用することをAZSTARYSに承認した。我々が2019年9月にGurnet Point Capital,L.P.の付属会社Commave Treateutics SA(Boston Pharmtics S.A.)と締結した協力とライセンス契約またはAZSTARYSライセンス契約によると、AZSTARYSは現在米国市場でマーケティングされている。AZSTARYSライセンスプロトコルによると、私たちはCommaveに独占的な世界的許可を付与し、AZSTARYSとSDXを含む任意の候補製品の開発、製造、商業化を許可し、ADHDまたは任意の他の中枢神経系(CNS)疾患の治療に使用する。
CommaveはGurnet Point Capital,L.P.のもう一つの付属会社Cloomy,Inc.(以下Creum)にAZSTARYSの米国でのすべての商業化活動を指導することを依頼した。Creumは2021年第3四半期に米国でAZSTARYSを商業的に発売した。2021年12月、CommaveはAZSTARYSの大中国での商業化権利を上海箱舟生物製薬有限会社に再許可した。
AZSTARYSライセンスプロトコルによれば、Commaveは、AZSTARYSに関連する特定の規制マイルストーンイベントが発生したときに、FDA承認および最終承認ラベルに関する特定の条件を含む6,300万ドルまでのマイルストーン支払いを支払うことに同意する。また、ゴム会社は、規定された米国販売マイルストーンに達した後に追加金を支払うことに同意し、総額は最高4.2億ドルに達する。また,Commaveは製品純売上の割合に応じて四半期,階層の特許権使用料を支払う.ゴムはまた、AZSTARYSライセンス契約に規定されているいくつかの制限を遵守する場合に、このような活動を行うためにゴムに提供されるサービスを実行するために支払われる相談費を含めて、SDXを含む製品または候補製品のすべての開発、商業化、規制費用を担当して補償することにも同意している。
2021年4月、私たちはAZSTARYS修正案に署名した。AZSTARYS修正案により,CommaveとAZSTARYSライセンスプロトコルの補償条項を修正することに同意した。FDAがAZSTARYSを米国で承認した後,CommaveはAZSTARYS改正案の実行について1000万ドルを支払った。DEAが2021年5月7日にSDXスケジュールを決定した後、ゴムは1000万ドルも支払った。また、AZSTARYS改正案は、AZSTARYSに関する将来の規制と販売マイルストーンの支払い総額を5億9千万ドルに増加させる。AZSTARYSライセンスプロトコルは、適用される米国の候補製品の印税期限が満了するまで、(I)適用される米国の候補製品の印税期限が満了するまで、および(Ii)他のすべての国/地域の永久ライセンスプロトコルを継続する。
2021年5月、我々のd-mph特許プロドラッグSDXおよびAZSTARYS中の主要活性医薬成分AZSTARYS(原料薬)がDEAによって表IV制御物質に分類されることを発表した。AZSTARYSは、それぞれSDX(別表4)およびd-mph(別表2)の70:30混合物を含むので、表2制御物質に分類される。
2023 年上半期の AZSTARYS の年間売上高は 2500 万ドルを超え、 AZSTARYS ライセンス契約に基づく最初の年間売上高マイルストーン 500 万ドルが支払われました。これは 2023 年第 2 四半期に収益として計上され、四半期末後に受け取られました。2023 年下半期の AZSTARYS の年間売上高は 5,000 万ドルを超え、 2024 年第 4 四半期に取得され承認された AZSTARYS ライセンス契約に基づく 2 番目のマイルストーン支払いの引き金となった 1,000 万ドル。
他の第三者協定
アクエスト終了契約書
2012年3月にAQUTENTと合意した終了合意によると、AQUINTはAZSTARYSとSDXを含む任意の候補製品から生じる任意の価値の10%に相当する特許使用料を得る権利があります。AZSTARYSライセンス契約については,2021年にAZSTARYSから受け取った規制マイルストーンと特許使用料支払いの10%に相当する特許権使用料をAqutiveに支払った。
ディストリビューター契約
私たちの現在の単一流通業者は私たちが承認した製品の販売を担当しており、OLPRUVAは専門薬局プロバイダですが、会社は他の小売薬局や特定の医療センターや病院など、より多くの流通業者を設立しようとしています。流通協定に加えて、医療提供者や支払者と合意し、私たちの製品を購入する際に政府の強制的および/または私的な協議のリベートを得ることを規定することができます。
経営成果
終了 3 ヶ月間の比較 2024 年 3 月 31 日、 2023 年(単位:千):
3月31日までの3ヶ月間 |
期間は- |
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2024 |
2023 |
周期変化 |
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収入,純額 |
$ | 3,425 | $ | 3,176 | $ | 249 | ||||||
製品収益原価 ( 2024 年 3 月期 3 ヶ月間の無形資産償却費 1,528 ドルを除く ) |
175 | 125 | 50 | |||||||||
無形資産の償却 |
1,528 | — | 1,528 | |||||||||
運営費用: |
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研究開発 |
12,277 | 8,655 | 3,622 | |||||||||
販売、一般、行政 |
9,931 | 7,227 | 2,704 | |||||||||
総運営費 |
23,911 | 16,007 | 7,904 | |||||||||
運営損失 |
(20,486 | ) | (12,831 | ) | (7,655 | ) | ||||||
その他の収入(支出): |
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利子支出 |
(735 | ) | (182 | ) | (553 | ) | ||||||
ワラントおよび CVR 負債に関する公正価値調整 |
3,627 | (1,545 | ) | 5,172 | ||||||||
投資に関する公正価値調整 |
(27 | ) | 196 | (223 | ) | |||||||
利息とその他の収入,純額 |
929 | 1,042 | (113 | ) | ||||||||
その他収入合計 |
3,794 | (489 | ) | 4,283 | ||||||||
所得税前損失 |
(16,692 | ) | (13,320 | ) | (3,372 | ) | ||||||
所得税割引 |
70 | 103 | (33 | ) | ||||||||
純損失 |
$ | (16,622 | ) | $ | (13,217 | ) | $ | (3,405 | ) |
純損失
3 ヶ月間の純損失 2024年3月31日かつては$16.6 m私は…。ライオンは 3 ヶ月間の純損失が 1320 万ドルでした 2023年3月31日純損失の増加 $3.4 百万だThこの変化は、主に営業損失が 7.7 ドル増加したことによるものです。 100 万ドルは他の収入の増加によって部分的に相殺されました $3.6 m億万ドルです
収入.収入
2024 年 3 月期第 3 四半期における売上高は 340 万ドル2023 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間の売上高は 320 万ドルでした。20 万ドルの増加ですロイAZSTARYS ライセンス契約に基づく 120 万ドルのアライテージおよびその他の償還とフランスの EAP reimbursements の $2.2 2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の売上高は 100 万ドルでした。2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の売上高は、主にフランスの EAP に基づくイロクロモールの売上高 300 万ドルで構成されています。
製品販売コスト
2024 年 3 月期 3 ヶ月間の販売原価は、 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の販売原価と比較して比較的横ばいです。.
無形資産の償却
2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の無形資産の償却費は 150 万ドルでした。合併により取得した確定無形資産の償却費用
研究と開発
研究と開発費が増えた$3.6 2023 年 3 月 31 日までの 3 ヶ月間の 870 万ドルから, から $12.3ミシガン2024年3月31日までの3カ月間のLion。この増加の要因は,進行中のKP 1077第二段階臨床研究の支出が増加し,人員関連コストが増加したが,Arimoclomolに関する第三者コストの低下と,2023年3月31日までの3カ月間でKVK Tech,Inc.との連携やライセンス契約を終了する費用が減少し,この増加を部分的に相殺したことである
販売、一般、行政
販売·一般·行政費は270万ドル増加し、2023年3月31日までの3カ月間の720万ドルから2024年3月31日までの3カ月間の990万ドルに増加した。この期間の増加は,主に我々の商業·業務発展活動に関連する人員コストや費用の増加によるものである
その他の収入(費用)
その他の収入(支出)は4.3ドル増加1000万ドルです百万ドル:50万ドルf前3か月までの費用支出2023年3月31日3ヶ月分の380万ドルの収入を減らしています2024年3月31日この増加は主に株式承認証とCVR負債に関する公正価値調整が変化し、520万ドルの権利証とCVR負債によって相殺されたが、投資に関する公正価値調整によって60万ドル減少した利息支出によって相殺された。
流動性と資本資源
流動資金源
2024年3月31日まで、私たちは主に債務と株式を発行し、Arimoclomol EAP、AZSTARYS許可協定、OLPRUVA製品販売とコンサルティング手配によって受け取った収入を通じて、私たちの研究開発と運営活動に資金を提供する。2024年3月31日現在、現金、現金等価物、投資5270万ドルを持っています。
我々はこれまで,Arimoclomol EAP,AZSTARYSライセンスプロトコル,自己払い第三者コストの精算,コンサルティングサービスの性能およびOLPRUVAの販売から収入を得てきた.
我々は常に恒常的な運営キャッシュフローの純額は負であり,少なくとも今後数年以内には最低限の運営純キャッシュフローや運営純キャッシュフローが生じ続ける可能性が予想される。私たちの収入源は、Commaveとのライセンス契約、Arimoclomol EAP、OLPRUVAの販売、および他の潜在的な相談スケジュール、および私たちの候補製品の一つに関連する任意の他の未来のスケジュールから生じる支払いに由来すると予想されます
私たちは、私たちの普通株式株式を最大3.5億ドル売却することに関連するS-3表の登録声明を提出し、そのうち7,500万ドルは株式分配協定(以下に述べる)に従って発行可能な普通株式の販売に割り当てられている。S-3表は2021年7月12日に発効を発表した。2024年3月31日現在、株式分配協定に基づいていかなる株式も発行または売却されていない。
設立以来、私たちは運営赤字が発生して、2024年3月31日までの累計損失は416.4ドルです。私たちの経常的な運営赤字と運営からの負のキャッシュフローは、私たちが経営を続ける企業として継続する能力を大きく疑わせています。会社が継続的な経営として企業運営を継続できるかどうかは、承認された製品から収入を創出する能力があるかどうか、または候補製品の規制承認を得る能力があるかどうかに依存し、持続的な運営を支援し、財務契約を満たすのに十分な収入、マイルストーン、およびキャッシュフローを生成する。私たちはまだOLPRUVAの商業化作業の初期段階にあり、未来の収益を予測する堅固な基礎はまだなく、私たちの他の収入源自体は私たちの現在の活動を維持するのに十分ではない。したがって、私たちが経営を続ける能力は、私たちの運営に資金を提供するために追加の資金を得る必要があるかもしれない。継続的な経営を続けることができない企業としては、運営を継続して資金を得ることが難しくなり、投資家、サプライヤー、従業員の自信を失う可能性があると考えられます。私たちは受け入れ可能な条項で十分な追加融資を受けることができないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。私たちが株式や債務を売却することで追加資本を調達する程度については、これらの証券の条項は私たちの運営能力を制限するかもしれない。もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通、または許可手配を通じて追加資金を調達すれば、私たちは貴重な権利を放棄することを要求されるかもしれない。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を調達できなければ、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少、または完全に停止させることを余儀なくされるかもしれない。
株式分配協定
2021年7月2日、私たちはJMPとRBCCMと株式分配協定を締結し、この協定によると、私たちはJMPとRBCCMを私たちの販売代理として、時々7500万ドルの総発行価格の普通株を発売することを全権決定することができる。株式割当協議項の下で当社の普通株の発行及び販売はS-3表の登録声明に基づいて行います。
合併取引と書類
2023年8月30日、マクロとの合併協定について、取引完了前に以下の取引が発生した
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橋を渡りローンを組む--Zevraはマクロベースとブリッジローン協定(“ブリッジローンプロトコル”)を締結し、Zevraはマクロベースに総額1,650万ドルの融資(総称して“ブリッジローン”と呼ぶ)を提供することを規定しています。マクロは、救済治療ホールディングス(“救済”)との合意終了を支援し、OLPRUVAの商業発売を支援し、合併完了前にセリプロロールの開発を支援するための売掛金の支払いを含む運営資金をマクロに提供する。*当社は2023年10月31日、宏基と改正移行融資協定を締結し、融資項目の下で利用可能な元金総額を1,650万ドルから1,800万ドルに増加させた |
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宏を買収する’S定期ローンZevraはNantahala Capital Management,LLC(“Nantahala”)が保有するマクロのいくつかの債務を購入した。Nantahalaとの融資購入によると、Zevraのある付属会社や他の会社(総称してNantahala、“Nantahala所有者”)は、(I)マクロに提供された総額650万ドルの元優先保証定期融資スケジュールを購入し、2022年3月14日に資金を獲得し、(Ii)1月31日に資金を提供した1回の借金でマクロに提供された総額700万ドルの追加優先保証定期融資を提供し、2023年には(1)1,200,000ドルの現金,2)98,683株のZevra普通株,および(3)Zevraがナンタハラに対応する保証付き元本券を支払い,元の元金は5,000,000ドル(“南塔ハラ手形”)である。これらはマクロの売掛金として記録され、取引完了に関する以前の存在関係の決済とみなされ、購入対価格の構成要素として記録される。2024年4月、ナンタハラ手形は全額返済されて中止された。 |
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宏を買収する’Sオープンカー手形(“マラソン変換可能手形”)-ナンタハラ所持者との手形購入協定に基づき、Zevraは2023年6月16日にナンタハラが買収したマラソン転換手形を購入した。Zevraは1株5.0667ドルでマラソン転換手形を買収し、Zevra普通株2171,038株と交換し、総購入価格は1,100万ドルだった。 |
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IPライセンスプロトコルおよびIP終了プロトコル修正案:*合併協定を締結する条件として、マクロ基と救済治療持株株式会社(“救済”)は独占許可協定の締結及び終了協定を締結し、宏基と救済が2021年3月19日に締結した協力及び許可協定を終了する。独占許可協定によると、救済会社は欧州連合、リヒテンシュタイン、サンマリノ、バチカン城、ノルウェー、アイスランド、モナコ公国、アンドラ、ジブラルタル、スイス、連合王国、アルバニア、ボスニア、コソボ、モンテネグロ、セルビア、北マケドニア(地理ヨーロッパ)でOLPRUVAの独占開発権と商業化権利を持っている。マクロベースは地理ヨーロッパにおけるOLPRUVAの純売上高の最高10.0%の特許権使用料を得る権利がある。契約終了条項によれば、救済は、マクロから1,000万ドルの前金(このお金は上記のブリッジローンによって資金を提供する)を受け取り、1,000万ドルの支払いの最初の周年に1,500,000ドルを追加的に支払う。OLPRUVAの全世界純売上高(地理ヨーロッパを除く)について10.0%の特許権使用料を支払うことにも同意し、マクロがある第三者からOLPRUVA許可または撤退権利に関する任意の価値の20.0%を受け取ることに同意し、以上のすべての上限は4,500万ドルであり、救済に支払う総金額は最大5,650万ドルに達する。 |
統合が2023年11月17日に完了したので、マクロベースの1株当たりの普通株は、マクロのOLPRUVAおよびサイリロール製品が指定された時間内にいくつかの商業および規制マイルストーン(例えば、ある)を達成することを表す、マクロのOLPRUVAおよびサイリロール製品を表す譲渡不可能または価値のある権利(“CVR”)に変換され、1つまたは複数の支払いを請求する権利があり、最高で7,600万ドルを追加的に受け取ることができる。マクロ早期プロジェクトAcer−2820(Emetine)に関するマイルストーンのCVRによれば、いくつかの追加の現金支払いも可能である。
登録権協定
ZevraはNantahalaと同時に登録権協定(“登録権協定”)を締結し,これによりZevraは転売について融資および手形購入プロトコルおよびNantahala手形によって発行可能なZevra普通株について転売登録声明を提出することに同意した.ゼフラ社は2024年2月5日、融資と手形購入協定に基づいて発行されたゼフラ社の普通株計2269,721株を登録したS-3表(文書番号333-276856)の登録声明を提出した。2024年4月5日、合併に関する権証の行使により発行された普通株式(注L)と、改正案の日まで行使されていない普通株を含むS-3表登録説明書(文書番号333-250945)の改正案を提出し、2024年4月8日に発効を宣言した。
宏承認株式証の廃止
2023年11月22日、私たちは合計1,382,489株の私たちの普通株と相応の引受権証を売却し、1株4.34ドルの価格で医療保健に集中した投資基金(“投資家”)に最大1,382,489株の私たちの普通株を売却し、総収益は約600万ドルであり、合計917,934株の私たちの普通株を売却し、投資家が保有する2,920,306株のマクロ普通株の株式承認証を取り消した。普通株と引受権証の株式は登録された直接発売方式で投資家に発売·販売され、引受業者や配給代理はない。
信用限度額
2023年1月26日、貸手である富国銀行と保証金口座で合意しました。私たちの投資はローンの担保として使用され、私たちが借りることができる金額は、私たちが富国銀行と保有している未返済投資残高の80%~90%に制限されている。保証金口座の利息は最優遇金利で225ベーシスポイント引きます。2024年3月31日までに3790万ドルSは保証金口座で突出している。この融資は2024年4月5日に返済され、口座から保証金能力が完全に削除された。
キャッシュフロー
次の表は、2024年3月31日と2023年3月31日までの上位3ヶ月のキャッシュフロー(単位:千)をまとめています:
3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
2023 |
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経営活動のための現金純額 |
$ | (16,165 | ) | $ | (4,045 | ) | ||
投資活動提供の現金純額 |
14,793 | (17,555 | ) | |||||
融資活動提供の現金純額 |
1,217 | (3,750 | ) | |||||
現金および現金等価物に対する為替レートの影響 |
(45 | ) | 65 | |||||
現金と現金等価物の純減少 |
$ | (200 | ) | $ | (25,285 | ) |
経営活動
2024年3月31日までの3ヶ月間、その経営活動で使用された現金の純額は1620万ドルで、純損失1660万ドルと20万ドルを含む運営資本の変化について非現金プロジェクトの調整数は60万ドルだ。純損失は主に研究開発計画と運営コストへの支出によるものであり、一部はAZSTARYS許可協定によって受け取った収入、新しいArimoclomol EAPとOLPRUVAの製品販売によって相殺された。運転資金の変化には740万ドルが売掛金や売掛金の変化と関係があり,10万ドルは経営リース負債の変化と関係があり,260万ドルは在庫の変化と関係があり,30万ドルが含まれている他の負債の変化と関係があるY 910万ドルは口座やその他の売掛金の変化と関係があり、1.0億ドル割引とリベート負債の変化に関する1.6億ドルはそして*10万ドル--Lionは経営リースの変更と関連がある使用権資産. 非現金プロジェクトの調整は主に株式ベースの給与支出210万ドル、利息支出20万ドル、および減価償却、償却、その他のプロジェクトに関連する190万ドルを含む;株式証明書とCVR負債の公正価値変化360万ドルによって部分的に相殺される。
2023年3月31日までの3カ月間、運営活動で使用された現金純額は400万ドルで、純損失1320万ドルを含み、他の非現金プロジェクト調整後の60万ドルと運営資本変化710万ドルによって部分的に相殺された。純損失は主に研究開発計画や運営コストへの支出により、AZSTARYS許可プロトコル、Arimoclomol EAP、コンサルティングプロトコルによって受信された収入によって部分的に相殺される。運営資金の変化には、前払い費用や他の資産の変化に関する70万ドル、口座や他の売掛金の変化に関する50万ドル、割引やリベート負債の変化に関する150万ドル、売掛金や課税費用の変化に関する390万ドル、経営リース使用権資産の変化に関する10万ドルが含まれる。10万ドルは在庫変化と関係があり、40万ドルは他の負債変化と関係があるが、経営リース負債変化に関する10万ドル分で相殺されている。非現金プロジェクトの調整には、主に60万ドルの株式給与支出、40万ドルの非現金解散費、減価償却、償却、その他のプロジェクトに関連する10万ドルが含まれているが、投資に関する公正価値調整変動20万ドルと外貨レート収益20万ドルの部分はこの調整を相殺している
投資活動
2024年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供する現金純額は1,480万ドルであり、これは主に投資の満期日によるものである.
2023年3月31日までの3カ月間、投資活動のための現金純額は1,760万ドルで、主に購入投資によるものだ。
融資活動
2024年3月31日までの3ヶ月間、融資活動が提供した純現金S:120万ドルION、これは主に株を発行して得た収益。
2023年3月31日までの3カ月間、財務融資活動のための現金純額は380万ドルであり、これは主に債務発行による1290万ドルであったが、保険融資手配元金40万ドルの支払い、株式買い戻し計画の一部である株式買い戻し支払い340万ドルおよび債務元金1280万ドルの支払いにより部分的に相殺された。
将来の資金需要
適用される会計原則によると、継続経営企業としての持続的な経営能力に大きな疑いを与える要因が存在するが、現在の運営予測に基づいて、私たちの債務契約を守り続ければ、私たちの既存の現金、現金等価物、投資は2026年までの運営に資金を提供するのに十分であると信じている。この推定数には,アリモロール案を使用した現在行われている補償の拡大,アリモロールNDAの再提出の完了,アリモロモの発売を支援する商業活動(承認されれば),および提出前のIHのTP 1077開発計画が含まれている。この推定は、FDA承認後にArimoclomolからの収入を得ることができるか、またはArimoclomolを販売する可能性のある優先審査証明書(その際にも受信される)を含むか、または発作性睡眠病の3期試験のためのTP 1077のコストを含まない。いくつかのマイルストーンは私たちが統制できない規制事項と関連がある。また、現金や現金等価物の大部分を米国の主要金融機関や国際金融機関の口座に保持しており、これらの機関での預金は保険限度額を超えている。市場状況はこのような機関の生存能力に影響を及ぼすかもしれない。もし私たちが現金と現金同等物を維持しているどの金融機関が倒産すれば、私たちが未保険の資金をタイムリーにまたは根本的に得ることができる保証はない。このような資金を得ることができない場合や遅延されたどんな状況も、私たちの業務と財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
最近可能な追加資金源には
● | AZSTARYSライセンス契約に従って生成された任意の特許権使用料または純販売マイルストーン支払い; | |
● | Arimoclomol EAPによる任意の製品販売; | |
● | OLPRUVA の製品販売; | |
● | アリモロールは承認された製品を販売しています | |
● |
他の潜在的なコンサルティング契約に基づいて生み出されたコンサルティングサービス収益 |
これらの潜在的な資金源から営業費用を賄うのに十分な収益を生み出すことができるとは保証できません。費用は、以下のように大きく変動する見込みです。
● |
私たちが行っている臨床前研究、臨床試験、候補製品パイプラインのための製品開発活動を続けています |
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● |
臨床試験に成功した候補製品のために監督部門の承認を求める |
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● | 研究と臨床前開発を続け、候補製品の臨床試験を開始します | |
● |
内部や他の製薬会社と協力してより多くの候補製品を発見し開発することを求めています |
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● | 市場に適用される製品の要求に適合するために、私たちの法規遵守努力を調整します | |
● | 私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する | |
● | 上場企業として運営する際には追加の法律、会計、その他の費用が発生する。 |
これまで、AZSTARYSライセンス契約、自己費用と第三者コストの精算、コンサルティングサービスの表現、OLPRUVA製品販売、Arimoclomol EAPでの製品販売から収入が発生してきました。将来、私たちの唯一の収入源は、AZSTARYSライセンス契約からの支払い、OLPRUVAの製品販売になると予想されています。潜在的なコンサルティングスケジュールと、私たちの候補製品やArimoclomol EAPでの製品販売に関する他の任意の未来スケジュールを介して。AZSTARYSライセンス契約を締結してAZSTARYSを開発、製造し、商業化していますが、これや私たちが将来とっているどんな戦略も成功する保証はありません。例えば、私たちはAZSTARYS許可協定の下でマイルストーンの支払いを受けたが、私たちは将来この合意に基づいて任意の追加のマイルストーン支払いや印税を稼ぐことを保証することはできない。私たちはまた私たちがArimoclomol EAPの下で収入を創出し続けるか、OLPRUVAを商業化することに成功することを保証することはできない。私たちはまた上場企業の運営に関連した追加コストが発生すると予想している。
私たちの現金需要と現金滑走路需要の推定は、間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用するかもしれません。私たちはAZSTARYS許可協定、Arimoclomol EAP下の製品精算、OLPRUVAの製品販売、潜在的なコンサルティング手配、または他の融資取引から十分な収益を生み出して、私たちの運営費用に資金を提供できる保証はありません。任意の追加の現金需要を満たすために、私たちは、許可や協力手配のような潜在的な戦略取引を含む他の第三者融資を求めることができる追加の株式または変換可能な証券の売却を求めることができます。私たちの候補製品や製品の開発や商業化に関連する多くのリスクや不確実性のため、私たちの協力製品や候補製品が規制部門の承認を得たら、私たちの協力製品や候補製品の商業化や開発に必要な増加した資本支出や運営支出を見積もることができません。
肝心な会計推定数
当社の財務状況および業績に関する経営陣の議論および分析は、米国で一般的に認められている会計原則に従って作成した未監査の連結財務諸表に基づいています。監査されていない連結財務諸表の作成にあたっては、監査されていない連結財務諸表の作成日における報告された資産 · 負債の金額、偶発的資産 · 負債の開示、および報告期間中の報告された収益 · 費用に影響を及ぼす見積もりを行う必要があります。これらの見積もりは継続的に評価しています。当社は、歴史的経験および状況下で合理的と考えられるその他の様々な要因に基づいて推定しています。実際の結果は、仮定や条件によって異なる場合があります。
当社の重要な会計方針は、以下のとおりに大きく変更されていません。 プロジェクト7−経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析我々は,2023年12月31日までの会計年度Form 10−K年度報告の一部を2024年4月1日に米国証券取引委員会に提出した。
第三項です。 |
定量化する市場リスクに関する情報と品質開示 |
適用されません。
第四項です。 |
制御するプログラムとプログラム |
制御とプログラムの有効性の制限
我々の開示制御およびプログラムを設計·評価する際に、管理層は、任意の制御およびプログラムは、設計および動作がどんなに良好であっても、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することしかできないことを認識している。また、開示制御およびプログラムの設計は、管理層に、そのコストに対する可能な制御およびプログラムの利益を評価する際に判断することが要求されるリソース制限が存在するという事実を反映しなければならない。
情報開示制御とプログラムの評価
経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下で、我々の開示制御及び手続の有効性を評価した2024年3月31日それは.私たちの情報開示制御とプログラムの評価に基づいて2024年3月31日我々の最高経営責任者および最高財務責任者は、その日までに、私たちの開示制御および手続きは合理的な保証レベルでは有効ではないと結論した。
物質的弱点
我々が先に2023年12月31日までの10-K表年次報告書で開示したように、経営陣は、会社普通株を購入する権証会計と関連している財務報告における内部統制に重大な欠陥があることを発見した。我々の内部統制には重大な欠陥があるため、会社は2022年12月31日現在および今年度までの総合財務諸表と、2022年3月31日現在、2022年6月30日現在、2022年9月30日現在、2023年3月31日現在、2023年6月30日現在と2023年9月30日現在の中期簡明総合財務諸表を再記述しており、これらの財務諸表は我々の10−K年度報告に含まれている。
物質的欠陥の救済
我々は、これに限定されるものではないが、2023年12月31日現在と2023年12月31日現在の総合財務諸表および我々の年次報告書Form 10−Kを提出する前に、自社S普通株を購入するすべての既存の権証の会計処理を審査して、公認会計基準に適合しているか否かを確認する救済措置を実施している。
また、技術資源を増加させて技術会計作業を実行および監視することを含む、当社の権証関連口座および残高の適切な会計処理を確保するための改善された制御プログラムを作成しています。しかし,適用された救済制御措置が十分に長い間実行され,管理層がテストによりこれらの制御措置が有効に動作していると結論するまで,実質的な欠陥が修復されたとは考えられない.
財務報告の内部統制の変化
上述した開示者を除いて、2024年3月31日までの財政四半期において、取引規制13 a-15(D)および15 d-15(D)が要求する評価に関連して、私たちは財務報告の内部統制に何の変化もなく、財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的な可能性が私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与えたりする。
第II部
その他の情報
第1項。 |
法律訴訟 |
私たちは時々日常的な法的手続きと、私たちの正常な業務過程で発生した要求、クレーム、脅威訴訟に関連する可能性があります。個別訴訟も全体的な訴訟も、私たちの運営業績や財務状況に大きな悪影響を及ぼすと信じています。
第1 A項。 |
リスク要因 |
この四半期の報告書10-Q表に記載されている他の情報に加えて、第I項第1 A項に記載されているすべてのリスク要因および不確定要因を詳細に考慮する必要があります。我々の普通株に投資する前に、2023年12月31日までの財政年度Form 10−K年度報告書の“リスク要因”を2024年4月1日に米国証券取引委員会に提出した。以下に説明する場合を除いて、この報告書に記載されているリスク要因は実質的に変化していない。もしこれらのリスクのいずれかが現実になれば、私たちの業務、財務状況、そして運営結果は深刻な損害を受ける可能性がある。このForm 10-Q四半期報告書にはまた、リスクと不確実性要因に関する前向きな陳述が含まれている。これらのリスク要因および本四半期の報告書10-Q表に記載されている他の要因のため、我々の実際の結果は、前向き陳述で予想される結果と大きく異なる可能性がある。
第二項です。 |
未登録持分販売収入*証券およびファンド収益の使用 |
最近売られている未登録証券
ない。
発行者および関連購入者が株式証券を購入する
ない。
第三項です。 |
高級証券違約 |
適用されません。
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
適用されません。
プロジェクト5. | その他の情報 |
(a)フォーム上の現在の報告書の報告に代わる開示 8-K.
ない。
(b)証券保有者の手続の重大な変更 5月.取締役会に推薦します
ない。
(c)インサイダー取引の取り決めとポリシー。
.の間に三つ現在までの月2024年3月31日
当社の取締役または役員が「規則」を採択または終了した場合 10b5-1“取引スケジュール”または“非ルール”10b5-1すべての用語がプロジェクトで定義されているからです408(A)S-K条例。
第六項です。 |
陳列品 |
以下は以下のリストである。 このフォーム 10—Q に提出された展示物は (theフォーム 10—K 、 10—Q 、および 8—K の報告書から参照によりここに組み込まれるすべての項目の SEC ファイル番号は 001 — 36913 です。:
展示品*違います。 |
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説明する |
3.1 |
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Zevra Therapeutics , Inc. の設立証明書の修正および再記載。( 登録者を参照してここに組み込む。2015 年 4 月 21 日に SEC に提出されたフォーム 8—K の現在の報告書 ) 。 |
3.1.1 | 2020 年 12 月 23 日に有効な登録者の修正および再記載の設立証明書の修正証明書 ( 2020 年 12 月 23 日に SEC に提出されたフォーム 8—K に関する登録者の現在の報告書を参照してここに組み込まれます ) 。 | |
3.1.2 | Zevra Therapeutics , Inc. の法人設立証明書の修正及び修正証明書( 2023 年 2 月 24 日に SEC に提出されたフォーム 8—K に関する登録者の現在の報告書を参照してここに組み込まれます ) 。 | |
3.2 |
現在有効な Zevra Therapeutics , Inc. の定款の修正および再定款。( 2024 年 2 月 28 日に SEC に提出されたフォーム 8—K に関する登録者の現在の報告書を参照してここに組み込まれます ) 。 | |
4.1 |
|
普通株式の株式を証明する株式証券のサンプル ( 2021 年 3 月 12 日に SEC に提出された登録者のフォーム 10—K の年次報告書を参照してここに組み込まれる ) 。 |
10.1*†+ | 2024 年 4 月 5 日付の Zevra Therapeutics , Inc. によるクレジット契約。HCR Stafford Fund II , L. P. ,HCR Potomac Fund II , L. P. ,Perceptive Credit Holdings IV 、 LP 。 | |
31.1* |
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1934 年証券取引法 ( 改正 ) の規則 13 a—14 ( a ) または規則 15 d—14 ( a ) に基づく最高経営責任者の証明書。 |
31.2* |
|
規則 13 a — 14 ( a ) に基づく最高財務責任者の証明 または 1934 年証券取引法第 15 d—14 ( a ) 条 ( 改正 ) 。 |
32.1** |
|
1934 年証券取引法第 13 a — 14 ( b ) 条 ( 改正 ) に基づく最高経営責任者の証明書。 18.アメリカ合衆国陸軍第 1350 条は、 2002 年のサーベンス · オックスリー法第 906 条に従って採択された。 |
32.2** |
|
プリンシパルファイナンシャル認証 1934 年証券取引法第 13 a—14 ( b ) 条に基づく役員、および 18 。アメリカ合衆国第 1350 条は、 2002 年のサーベンス · オックスリー法第 906 条に従って採択された。 |
101.INS* |
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XBRLインスタンスドキュメントを連結する |
101.Sch* |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
101.カール* |
|
インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
101.定義* |
|
インラインXBRL分類拡張Linkbaseの定義文書 |
101.実験所* |
|
XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
101.前期* |
|
インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
104** | 表紙インタラクティブデータファイル ( インライン XBRL 内に埋め込まれ、資料 101 にまとめられている ) |
* |
同封アーカイブ |
** |
同封して提供する |
† | S−K条例第601(A)(5)項によれば、付表及び類似添付ファイルは省略されている。登録者は、ここで、米国証券取引委員会の任意の漏れたスケジュールまたは同様の添付ファイルのコピーの提供を要求しなければならない。 |
+ | 展示品の一部はマークで識別されています[*]これらの部分は、(1)非実質的な情報と、(2)登録者が個人または機密とみなすタイプの情報とを含むので省略される。 |
サイン
要求事項に従って 1934 年の証券取引法に基づき、登録者は正当に権限を与えられた下記者によってこの報告書に署名させた。
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Zevra治療会社は |
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日付: 2024年5月9日 |
差出人: |
寄稿S/ニール·F·マクフランジ |
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ニール·F·マクフランジ |
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総裁と行政長官将校.将校 (首席行政主任) |
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日付: 2024年5月9日 |
差出人: |
/S/R.ラデューン·クリフトン |
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R.LaDuane Clifton、商工管理修士、公認会計士 |
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首席財務官·秘書兼財務主管 (首席財務官) |