米国

証券取引委員会

ワシントンD.C. 20549

フォーム 10-Q

(マークワン)

☒ 1934年の証券取引法のセクション13または15 (d) に基づく四半期報告書

四半期終了時の 3 月 31 日 2024

または

☐ 1934年の証券取引法のセクション13または15（d）に基づく移行レポート

からへの移行期間について

コミッションファイル番号: 001-38327

キュー・バイオファーマ株式会社

(憲章に明記されている登録者の正確な名前)

(617) 949-2680

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

同法第12条 (b) に従って登録された証券：

登録者が、（1）1934年の証券取引法の第13条または第15条（d）で提出が義務付けられているすべての報告書を過去12か月間（または登録者がそのような報告を提出する必要があったよりも短い期間）に提出したかどうか、および（2）過去90日間にそのような提出要件の対象であったかどうかをチェックマークで示してください。 はい いいえ

登録者が、過去12か月間（または登録者がそのようなファイルの提出を求められたより短い期間）に、規則S-Tの規則405（本章の§232.405）に従って提出が義務付けられているすべてのインタラクティブデータファイルを電子的に提出したかどうかをチェックマークで示してください。 はい いいえ

登録者が大規模な加速申告者、加速申告者、非加速申告者、小規模な報告会社、または新興成長企業のいずれであるかをチェックマークで示してください。取引法規則12b-2の「大規模加速申告者」、「加速申告者」、「小規模報告会社」、「新興成長企業」の定義を参照してください。

新興成長企業の場合は、登録者が取引法第13条 (a) に従って規定された新規または改訂された財務会計基準を遵守するために延長された移行期間を使用しないことを選択したかどうかをチェックマークで示してください。☐

登録者がシェル会社（証券取引法の規則12b-2で定義されている）かどうかをチェックマークで示してください。☐ はい  いいえ

2024年5月6日現在、登録者は 48,643,316です 発行済普通株式（1株あたり額面0.001ドル）。

キュー・バイオファーマ株式会社

目次

将来の見通しに関する記述と業界データに関する注意事項

このフォーム10-Qの四半期報告書には、改正された1933年の証券法のセクション27Aおよび改正された1934年の証券取引法のセクション21Eの意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。特定の仮定に基づいており、当社の将来の計画、戦略、期待を説明する将来の見通しに関する記述は、一般的に「信じる」、「期待する」、「期待する」、「できる」、「する」、「できる」、「求める」、「意図する」、「計画」、「目標」、「プロジェクト」、「見積もり」、「予想する」などの将来の見通しに関する用語を使用することで識別できます。」「戦略」、「未来」、「可能性が高い」、または他の同等の用語。当社の戦略、将来の事業、将来の財政状態、将来の収益、予測費用、見通し、計画、経営目標に関する記述を含め、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる歴史的事実の記述を除くすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。

このForm 10-Qの四半期報告書の将来の見通しに関する記述には、とりわけ以下に関する記述が含まれます。

将来の見通しに関する記述は、歴史的事実でも将来の業績を保証するものでもありません。代わりに、それらは私たちの事業の未来、将来の計画と戦略、予測、予想される出来事と傾向、経済やその他の将来の状況に関する私たちの現在の信念、期待と仮定のみに基づいています。将来の見通しに関する記述は将来に関するものであるため、固有の不確実性、リスク、および予測が困難な状況の変化の影響を受けやすく、その多くは当社の管理外です。当社の実際の業績と財政状態は、将来の見通しに関する記述に示されているものと大きく異なる場合があります。したがって、これらの将来の見通しに関する記述はどれも信用しないでください。当社の実際の業績と財政状態が将来の見通しに関する記述に示されているものと大きく異なる原因となる可能性のある重要な要因には、以下の「リスク要因の概要」という見出しで説明する要因や、2023年12月31日に終了した年度のフォーム10-K年次報告書のパートIの項目1A.「リスク要因」で詳しく説明されているリスク要因が含まれます。

このレポートには、業界の出版物や第三者が実施した調査、調査、調査から得た統計データやその他の業界および市場データ、および独自の見積もりが含まれています。このレポートで使用されているすべての市場データには、いくつかの仮定と制限があります。そのようなデータを過度に重視しないように注意してください。業界の出版物や第三者の調査、調査、調査では、通常、それらの情報は信頼できると思われる情報源から入手されたことが示されていますが、そのような情報の正確性や完全性を保証するものではありません。医薬品候補の潜在的な市場機会の見積もりには、業界知識、業界出版物、第三者調査、その他の調査に基づくいくつかの重要な仮定が含まれていますが、これらはサンプルサイズが小さく、市場機会を正確に反映していない可能性があります。社内の仮定は妥当だと思いますが、そのような仮定を検証した独立した情報源はありません。

このForm 10-Qの四半期報告書に記載されている将来の見通しに関する記述は、現在入手可能な情報のみに基づいており、作成された日付の時点でのみ述べられています。私たちは、新しい情報、将来の動向、またはその他の結果として、随時作成される可能性のある将来の見通しに関する記述を、書面または口頭を問わず、公に更新する義務を負いません。

リスク要因のまとめ

当社の証券への投資にはリスクが伴います。2024年3月28日に証券取引委員会に提出されたフォーム10-Kの年次報告書のパートIの項目1A、「リスク要因」に詳しく記載されているリスク、およびこのレポートに含まれるその他の情報に加えて、以下の要約を慎重に検討してください。私たちが直面しているリスクと不確実性は、以下に説明するリスクと不確実性だけではありません。現在私たちが知らない、または現在それほど重要ではないと判断している追加のリスクや不確実性も、当社の事業運営に支障をきたす可能性があります。

次のリスクのいずれかが発生した場合、当社の事業、財政状態、経営成績、および将来の成長見通しは重大かつ悪影響を受ける可能性があり、このレポートで将来の見通しに関する記述がなされている事項の実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述で予想されるものと大きく異なる可能性があります。

第I部。財務情報

アイテム 1.財務諸表

キュー・バイオファーマ株式会社

要約連結貸借対照表

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

キュー・バイオファーマ株式会社

要約連結営業報告書および包括損失計算書

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

キュー・バイオファーマ株式会社

要約連結株主資本計算書

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

キュー・バイオファーマ株式会社

要約連結キャッシュフロー計算書

(未監査)

(千単位)

添付の注記は、これらの要約連結財務諸表の不可欠な部分です。

キュー・バイオファーマ株式会社

要約連結財務諸表の注記

(未監査)

アイテム 2.経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析

Cue Biopharma, Inc. およびその子会社（「Cue Biopharma」、「私たち」、「当社」）の財政状態と経営成績に関する以下の経営陣の議論と分析は、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる当社の財務諸表および付随する注記、および終了した会計年度の財務諸表とそれに付随する注記と併せて読む必要があります 2023年12月31日、および関連する経営陣による財政状態と経営成績に関する議論と分析は、当社の年次報告書に記載されています10-Kは、2024年3月28日に証券取引委員会（SEC）または2023年の年次報告書に提出されました。

[概要]

私たちは臨床段階のバイオ医薬品企業で、患者の体内で直接疾患特異的T細胞を選択的に調節する新しいクラスの治療用生物製剤を開発しています。私たちのビジョンは、疾患特有のT細胞を選択的に調節する新しいクラスのT細胞エンゲイガーを生成することにより、自然のシグナル、つまり「手がかり」をタンパク質治療薬に変換することです。

以下で説明するように、当社独自のイムノスタット（T細胞の選択的標的化と変化）プラットフォームと誘導体分子により、がんの場合は広範な免疫活性化、自己免疫疾患の場合は広範な免疫抑制による有害な副作用を回避しながら、患者自身の免疫システムが健康を回復する可能性を高めることができると考えています。私たちの選択的免疫調節アプローチは、人間の衰弱させる苦しみと死を引き起こす2つの主要な病気、すなわち癌と自己免疫疾患の治療に採用される可能性があります。

がんと自己免疫疾患は、世界中の多くの人々が罹患し、罹患した人々の平均余命を短くする主要な疾患領域です。毎年、世界中で約2,000万件のがんの新規診断があり、そのうち、米国、または米国だけでも約200万件です。これらの新しい症例のうち、約50％が再発性転移性疾患に進行し、最終的には死に至ります。さらに、世界人口の約4％が自己免疫疾患と診断されており、米国だけで約2,400万件の症例が発生しています。免疫系の重砲であるT細胞は、抗原提示細胞との相互作用を通じて、選択性の高い「指揮統制」命令プロセスによって制御されていることを認識し、この「指揮統制」システムをエミュレートするImmuno-Statプラットフォームを設計しました。

特異性、つまり「コマンド・アンド・コントロール」システムの制御は、右下の図の黄色い丸で示されている特定の標的エピトープと、右下の図では紫色の五角形で示されているインターロイキン2やIL-2などの「コマンド」共刺激信号に結合するT細胞受容体（TCR）によって実現されます。これら2つの「手がかり」、つまり信号は、当社のイムノスタットの場合のように同時に作用すると、標的となる腫瘍特異的T細胞を選択的に活性化して「ダイヤルイン」して、潜在的に有害なT細胞の広範な免疫活性化を回避しながらがんを攻撃することができます。逆に、自己免疫では、当社の自己免疫薬候補は、他の病気への感受性を高める可能性のある広範な免疫抑制を回避しながら、抑制シグナルを発して自己反応性T細胞を選択的に弱めるように設計されています。下の左の図は、自然界に見られる抗原提示細胞（APC）と特定のT細胞との相互作用を示しています。

イムノスタットプラットフォーム：自然の選択性をエミュレートします

最初の2つの腫瘍薬候補であるCUE-101とCUE-102は、IL-2ベースのCUE-100シリーズの模範的なプログラムであり、HLA-A02対立遺伝子の代表です。HLA-A02対立遺伝子は、米国および西ヨーロッパ地域、つまり患者集団の約 50% で優勢であり、頻度は低いものの、他の世界集団でも流行しています。私たちは前臨床的に追加のHLA対立遺伝子を開発しました。これにより、患者の対象範囲を世界的に拡大できる可能性があります。CUE-101 HLA-A02は、ヒトパピローマウイルス陽性、またはHPV+、頭頸部扁平上皮がん（HNSCC）の治療用に設計されており、上の図の黄色い円で示されているエピトープ9アミノ酸配列を変更することで、ウィルムス腫瘍1タンパク質、またはオンコフェットであるWT1を標的とするCUE-102 HLA-A02が得られます 20種類以上のがんで過剰発現することが知られている抗原です。これまでの臨床観察に基づいて、当社のImmuno-Statプラットフォームは、患者自身の免疫系を選択的に活性化してがんと闘うことにより、幅広いがんに展開できることを実証したと考えています。また、患者の体を攻撃する自己反応性T細胞を抑えたり抑制したりすることで、幅広い自己免疫疾患に対処するように設計された医薬品候補も開発しました。私たちは、制御性T細胞（Tregs）の誘導と増殖による幅広い自己免疫疾患の潜在的な治療薬であるCUE-401の開発に焦点を当てて、小野製薬株式会社（Ono）と戦略的コラボレーションを行っています。さらに、最近、CUE-501を使用して、ループスなどのB細胞誘発性自己免疫疾患を標的とする医薬品候補を開発しました。これにより、B細胞アブレーションで自己反応性B細胞を破壊し、その後自然に再増殖させ、免疫バランスを回復できる可能性があります。

私たちの医薬品候補は、臨床および前臨床開発のさまざまな段階にあります。CUE-101とCUE-102の臨床データの継続的な生成と、CUE-401とCUE-501の新たな前臨床データにより、がんや自己免疫疾患に苦しむ患者の臨床転帰を向上させるための潜在的なブレークスルーとなる「免疫バランスの回復」のためのモジュール式アプローチを開発したという私たちの信念は引き続き強まっています。

私たちのパイプライン

下のパイプラインチャートは、私たちが現在注力している腫瘍学および自己免疫資産のポートフォリオと、それらの開発段階の詳細を示しています。腫瘍学では、IL-2ベースのCUE-100シリーズのCUE-101およびCUE-102プログラムにリソースを優先し、戦略的に重点を置いてきました。また、CUE-100シリーズのプログラムをさらに発展させるための第三者サポートの選択肢を積極的に評価しています。

私たちは、前臨床IL-2/トランスフォーミング成長因子ベータ（TGF-ベータ）ベースの自己免疫疾患治療薬候補であるCUE-401の開発に向けて、小野との戦略的協力を引き続き進めています。その独自の作用機序から、CUE-401はTregsの誘導と拡大のための高度に分化した分子になる可能性があり、この分野で研究されている他のIL-2変異体とは一線を画していると考えています。

キュー101です

CUE-101は当社の最も進んだ臨床段階の資産であり、ヒト白血球抗原HLA-A02に適合する患者を対象とした、ヒトパピローマウイルス陽性（HPV+）、頭頸部扁平上皮がん（HNSCC）の治療薬として臨床的に研究されています。私たちの最初の第1相臨床試験では、CUE-101をR/M、HPV+ HNSCCの単剤療法として、またKEYTRUDAとの併用療法として検討しています。私たちは、2L以上の患者を対象とした単剤療法と、1L R/M、HPV+ HNSCC患者を対象とした現在の標準治療（SoC）との併用療法の両方として、再発性転移性またはR/M、HPV+ HNSCCの治療で、CUE-101のファストトラック指定を受けました。また、ネオアジュバントとアジュバントの設定で、医師が後援する臨床試験も進行中および計画中です。この一連の試験により、CUE-101を幅広い市場機会を持つ複数の患者集団で調査することができます。

2L+ R/M HNSCCを対象としたCUE-101単剤療法試験とKEYTRUDAを併用した1L試験のCUE-101試験の両方が登録を完了し、臨床活動の測定基準が実証されています。最も注目すべきは、2023年の年次報告書で詳しく説明されているように、現在のSoCであるKEYTRUDAと組み合わせて進行中のCUE-101の第1b相試験では、1件の完全奏効が確認され、10人が部分奏効を確認しました。また、第1b相試験で投与された24人の患者について、全奏効率（ORR）が得られた7人の患者について、全奏効率（ORR）が得られました。このORRは、KEYNOTE 048の調査で報告されたように、KEYTRUDAだけで観察された過去のORRである19％の2倍以上を表しています。重要なのは、これらの反応には、KEYTRUDAに反応する可能性が低いことが知られている患者集団である、PD-L1の発現が低い（合計陽性スコアが20未満）複数の患者が含まれていることです。

KEYTRUDAと併用して4mg/kgのCUE-101を投与された患者におけるベースラインと反応からの最良の変化です

私たちは、CUE-101の第1相用量漸増および増量単剤療法と併用試験の両方で治療を受けた患者を引き続き追跡し、2024年6月に開催される米国臨床腫瘍学会の会議でさらなる最新情報と実質的な分析を提供する予定です。

2024年1月、2L+単剤療法と1Lの併用療法の両方での登録試験への潜在的な道筋を明らかにするために、タイプBの会議でFDAと面会しました。提案されているCUE-101の第2相試験の概要を以下に示します。で

提案されている試験で、治療を受けていない最前線のR/M HPV+HNSCC患者は、3つの治療群のいずれかにランダム化されます。CUE-101を2回投与し、200mgのペムブロリズマブまたは200mgのペムブロリズマブ単独を投与し、いずれの場合も、3週間ごとに投与します。全奏効率（ORR）が主要評価項目となり、副次評価項目は無増悪生存（PFS）と全生存（OS）になります。ORRの中間分析は、この第2相試験で最初の患者に投与してから約14か月後に行われ、ORRの一次分析は、この第2相試験で最初の患者が投与されてから約22〜24か月後に行われると予想されています。

この第2相試験デザインと得られたデータにより、治療効果の明確な推定、第3相で検査する用量の確認が可能になり、潜在的な登録試験の全体的な成功確率が高まり、CUE-100シリーズのリスクのさらなる軽減にもつながると考えています。現在、この第2相試験の実施に必要なリソースと資金の要件を評価しています。

キュー-102です

CUE-100シリーズの2番目のHLA-A02医薬品候補であるCUE-102は、固形腫瘍（結腸直腸、卵巣、膵臓、肺など）と血液悪性腫瘍（急性骨髄性白血病など）の両方を含む20種類以上の癌で過剰発現することが知られている胎児抗原であるウィルムス腫瘍1タンパク質、またはWT1を標的としています。、多発性骨髄腫と骨髄異形成症候群）。私たちは、セカンドラインのR/M WT1+結腸直腸がん、胃がん、卵巣がん、膵臓がんを対象に、CUE-102の第1相単剤療法臨床試験を実施しています。CUE-101と同様に、CUE-102は、現在の標準治療との組み合わせとして、第一選択のR/Mがん、局所的に進行したR/M治療など、複数の患者集団で調査できます。

当社の前臨床データセットと一致して、現在進行中のCUE-102単剤療法試験では、治療を受けた患者でWT1+特異的T細胞の選択的かつ強力な増殖が観察されています。これらのWT1腫瘍特異的T細胞の増殖は、抗腫瘍免疫力を高め、腫瘍の縮小を促進することが期待されています。下のグラフは、第1相CUE-102単剤療法臨床試験の用量漸増部分で治療を受けた患者で観察された腫瘍負荷の減少を示しています。左のグラフに示されているように、CPIを含む3つの治療ラインで進行した胃がん患者は、36週目に3つの標的病変の合計が34％減少しました。青い線が緑の-30％のハッシュラインと交差しています。この胃がん患者は、データ締め切り日の時点で治療を続けています。右のグラフは、緑の -30% のハッシュラインと交差する青い線で示されているように、2 mg/kgの用量漸増コホートの卵巣がん患者で観察された腫瘍量の減少を示しています。これらの患者は両方とも、その後、新しい病変の出現により進行性疾患を経験しました。また、データ締め切り日の時点で治療を継続し、6か月以上持続的に安定した疾患を示した膵がん患者を含む、膵臓がん患者の病勢制御も観察されました。

CUE-102で治療された患者の標的病変の軽減

試験の第1相用量漸増部分で4つの適応症すべてにわたって臨床活性の有望な兆候が観察されたことを踏まえ、複数のWT1陽性がんタイプを対象に単剤療法試験の第1相拡大部分を実施しています。2024年6月に開催される米国臨床腫瘍学会の会議で、この進行中の試験のさらなる最新情報と実質的な分析を提供したいと考えています。

CUE-100シリーズに加えて、Immuno-Statプラットフォームのモジュール性と汎用性を活用して、CUE-400やCUE-500など、腫瘍学以外の生物学的シリーズを開発しました。これらは、自己免疫疾患を治療するための個別の治療アプローチに対応するために、合理的なタンパク質工学によって特別に設計されています。CUE-400シリーズは、慢性自己免疫疾患の制御性T細胞（Treg）を選択的に誘導および増殖するように設計された、新しいクラスの二重特異性分子です。CUE-500シリーズは、メモリーT細胞に選択的にB細胞を枯渇させるように指示できる二重特異性イムノスタットを開発するための新しいアプローチです。これは、CAR T療法によるB細胞のアブレーションによって実証され、現在、自己免疫疾患や炎症性疾患の治療の重要な軸として認識されています。CUE-401とCUE-500シリーズの評価から得られた前臨床データは、自己免疫疾患の治療におけるこれらの新しいアプローチの望ましい機構的効果の証拠を示していると考えています。

キュー-401

CUE-401は、IL-2とTregを選択的に誘導するためのトランスフォーミング成長因子ベータ、またはTGFベータという2つの重要なシグナルを持つ二重特異性分子です。CUE-401の構造はCUE-100シリーズで使用されているものと似ていて、同じIL-2バリアントが組み込まれています。TGFのベータバリアントは、安全プロファイルを改善し、製造性を向上させ、効果的なTregの誘導と拡張を実現するためにIL-2信号と機械的に連携するように設計されました。ナイーブCD4+T細胞にIL-2とTGFのベータシグナルを同時送達すると、Tregsのマスター遺伝子転写因子であるFox P3が誘導されます。下のパネルは、ヒト末梢血単核細胞におけるTreg誘導を示しており、Tregを誘導するためにIL-2とTGFのベータシグナルの両方が必要であることを例示しています。以下に示すように、IL-2とTGF betaだけでは、かなりの数の新しいTregを生成することはできません。対照的に、IL-2とTGFベータの両方を持つCUE-401は、前臨床研究で、必要な信号の両方を送信することで、Fox P3+ Tregの強力な集団を生成する能力を実証しました。

CUE-401は前臨床試験で複数のシグナルを利用してTregを誘導しました

私たちは研究室で、またセントルイス大学のリチャード・ディパオロ博士と協力して、CUE-401がTregを拡大して誘発できるかもしれないという前提を支持して、前臨床データを生成しました。得られたTregは機能的に抑制され、安定した表現型を維持します。CUE-401治療により、自己免疫性胃炎のマウスモデルにおける自己反応性T細胞の増殖が抑制されました。CUE-401の治療の可能性は、自己免疫性胃炎のT細胞移植モデルでも観察されています。このモデルでは、CUE-401による治療により、自己反応性T細胞が長期間抑制され、治療を受けたマウスの胃における疾患の病理学的証拠が大幅に減少しました。下の図に示すように、前臨床動物モデルでは、CUE-401による短期治療により、自己免疫性胃炎や組織破壊から長期的に保護されました。組織病理（左側）とまとめられた胃炎スコア（右側）は、CUE-401で治療した動物の組織破壊から有意に保護されていることを示しました。

CUE-401による短期治療は、胃炎や組織破壊から長期的に大幅に保護されました

CUE-401は、小野製薬との戦略的協力のもとに開発されています。小野は、臨床に向けた主要な臨床候補を特定するために、現在進行中の前臨床作業のすべてを支援しています。

CUE-500シリーズ

CUE-500シリーズは、自己反応性または自己反応性B細胞によって引き起こされる自己免疫疾患に焦点を当てています。CUE-500シリーズのImmuno-stat生物製剤は、防御的な抗ウイルスT細胞レパートリー（ウイルス特異的T細胞、またはVST）を選択的に利用し、B細胞を標的にして枯渇させるように設計されています。すべてのT細胞の全身的な関与と活性化を避けながら、「キラー」T細胞を選択的にリダイレクトし、T細胞を介したB細胞の枯渇を本質的に達成する生物学的製剤を導入する私たちのアプローチは、CD19-CAR-T細胞療法のアプローチで例示されているものと類似していると考えています。私たちは、自己免疫疾患のこの重要なメカニズムに生物学的製剤で取り組むことは、細胞療法に基づく戦略よりも大きな利点があると信じています。CUE-500シリーズの主力候補であるCUE-501は、自己免疫疾患や炎症性疾患に対処するために、選択的メモリーT細胞にB細胞を枯渇させるように指示するように設計された二重特異性株です。CUE-500シリーズは、CUE-100シリーズで達成されたリスク軽減に基づいて構築されており、同じ改良型IL-2を活用しています。これは、CUE-100シリーズのイムノスタット分子がそれぞれリスクを軽減し、その後の医薬品候補をさらに加速させるという私たちの前提をさらに裏付けています。下の図は、CUE-500シリーズの設計と作用メカニズムを示しています。

CUE-500シリーズ T細胞を介したB細胞枯渇のためのリスクのない、検証済みのフレームワークを活用しています

運用計画

私たちの技術は、腫瘍学では臨床開発段階、自己免疫疾患では前臨床開発段階にあります。私たちのプラットフォームは、複数の医学的適応症に対応する有望な医薬品候補の多様なパイプラインを構築する可能性があると信じています。私たちは、研究、試験、最適化、パイロット研究の実施、初期段階の臨床開発の実施、そして必要に応じて、より広範囲で後期段階の臨床開発のための提携に注力し、広範な特許保護と知的財産開発を追求することで、イムノスタット薬候補の商品化の価値と可能性を最大化するつもりです。

私たちは開発段階の企業なので、これまでの事業活動の大部分は、資源強化のための戦略的に重要な提携を促進するための事業開発だけでなく、さらなる研究開発と事業開発に専念してきました。

私たちの企業開発戦略の基本的な部分は、主要な製薬またはバイオテクノロジー組織と戦略的パートナーシップを確立することです。これにより、腫瘍学と自己免疫疾患の分野における当社の技術プラットフォームの可能性をより十分に活用し、CUE-100シリーズのパイプラインを加速および拡大することができます。たとえば、以下の「LG化学との協力契約」および「小野との協力およびオプション契約」という見出しに記載されている協力などです。

重要な会計上の見積もりと重要な判断

当社の経営陣による当社の財政状態と経営成績の議論と分析は、米国で一般に認められている会計原則、または米国会計基準に従って作成された財務諸表に基づいています。財務諸表を作成するには、財務諸表の日付における報告された資産と負債の金額、偶発資産と負債の開示、および報告期間中の報告された収益と費用に影響する見積もりと仮定を行う必要があります。私たちは、以下に説明するものを含め、これらの見積もりや判断を継続的に評価しています。私たちは、過去の経験、既知の傾向や出来事、契約上のマイルストーン、および状況下では合理的であると私たちが考えるその他のさまざまな要因に基づいて見積もりをしています。これらの結果は、他の情報源からはすぐにはわからない資産と負債の帳簿価額を判断するための基礎となります。実際の結果は、仮定や条件が異なると、これらの見積もりと異なる場合があります。

当社の重要な会計方針は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の他の場所に記載されている要約連結財務諸表の注記2に詳しく記載されていますが、2023年次報告書の項目7の経営陣による財政状態と経営成績の議論と分析に記載されている会計方針に含まれる見積もり、仮定、判断は、当社の財務諸表に最も大きな影響を与えると考えています。そのため、これらの見積もり、前提条件、判断は、当社の財務諸表に最も大きな影響を与えると考えています。重要な会計方針と見積もり。2024年3月31日に終了した3か月間、当社の重要な会計方針と見積もりに重大な変更はありませんでした。

最近の会計上の宣言と採用された基準

最近の会計上の発表についての議論は、フォーム10-Qのこの四半期報告書の要約連結財務諸表の注記2に含まれています。

研究開発活動に関連する重要な契約と合意

アインシュタイン使用許諾契約

2015年1月14日、私たちはアルバート・アインシュタイン医科大学（アインシュタイン）と、T細胞の活性、精度、免疫調節薬製品を制御する生物製剤のエンジニアリングのためのコアテクノロジープラットフォームに関する特定の特許権または特許について、2017年7月31日に修正および改訂され、2018年10月30日に修正されたアインシュタインライセンス契約（アインシュタインライセンス）を締結しました。共刺激シグナル伝達分子（リガンド）とT細胞標的ペプチドの発見を可能にする候補と2つのサポート技術。

私たちは、特許を使用するすべての製品、プロセス、サービス（これに関連してアインシュタインから受け取った特定の技術を含む）をサブライセンス、輸入、製造、製造、製造、使用、提供、販売の申し出を行う権利を持つ、世界規模の独占ライセンスを保持しています。これをライセンス製品と呼びます。アインシュタインライセンスでは、次のことが義務付けられています。

2024年3月31日現在、私たちはアインシュタインライセンスに基づく義務を遵守していました。

アインシュタインライセンスは、特定のライセンス製品に関して支払期日となる可能性のあるアインシュタインへのロイヤルティ支払いの最後の義務の満了時に失効します。ただし、その条項に基づいて早期に終了されない限り。アインシュタインライセンスには、当社が契約に基づく義務を履行しなかった場合に発効する特定の終了条項が含まれています。

私たちは、会計基準体系化（ASC、730、研究開発）に従って、アインシュタインライセンスに関連して発生した費用を計上します。2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間、このライセンスに関連してアインシュタインに支払うべき手数料として、それぞれ25,000ドルと44,000ドルの手数料が発生しました。そのような費用は、もしあれば、当社の要約連結営業報告書の研究開発費と包括損失に含まれています。

アインシュタイン・ライセンスに従い、2017年12月27日の普通株式の新規株式公開の完了に関連して、アインシュタインに671,572株の普通株式を発行しました。

LG化学とのコラボレーション契約

2018年11月6日より、腫瘍学の分野に焦点を当てた免疫統計の開発に関連して、LG化学株式会社（LG Chem Ltd.）とコラボレーション、ライセンス、オプション契約、またはLG化学コラボレーション契約を締結しました。

LG Chemコラボレーション契約に従い、LG化学に、オーストラリア、日本、韓国、シンガポール、マレーシア、ベトナム、タイ、フィリピン、インドネシア、中国（マカオと香港を含む）、および当社が収集した2つの追加のがん抗原または医薬品候補に対してT細胞を標的とするイムノスタットを開発、製造、商品化するための独占ライセンスをLG化学に付与しました。LGケミカルテリトリーとして。私たちは、LG化学協業契約に含まれるすべての資産を、米国およびLG化学地域以外の世界市場で開発および商品化する権利を保有しています。LG化学共同契約に基づき、LG化学地域の主要な対立遺伝子を含むと予想される最大3つの対立遺伝子について、選択した免疫安定剤を設計します。これにより、世界市場の集団の患者を対象とする範囲が広がり、市場へのリーチが拡大します。一方、LG化学は、選択された医薬品候補の開発と商品化のための化学、製造および管理（CMC）プロセスを確立します。さらに、LG Chemは、腫瘍学のターゲット用に1つの追加免疫スタットを選択することも、世界規模での独占的な開発および商品化ライセンスのために追加のイムノスタットを選択することもできます。2019年12月18日、私たちとLG化学はグローバルライセンスおよびコラボレーション契約を締結しました。この契約は2020年11月5日に修正されました。修正されたこのような契約を、グローバルライセンスおよびコラボレーション契約と呼びます。グローバルライセンスおよびコラボレーション契約は、オプション期間の長さや当事者の表明、保証、契約などの特定の条項を除き、LG化学による追加イムノスタットのオプションに関するLG化学コラボレーション契約の規定に優先します。2021年4月30日、グローバルライセンスおよびコラボレーション契約に基づくLG化学のオプションは失効しました。

LG化学コラボレーション契約の条件に基づき、LG化学は当社に500万ドルの返金不可、信用不可の前払いを支払い、500万ドルの普通株式を1株あたり購入しました。これは、LG化学コラボレーション契約の発効日の直前の30取引日間にわたって、1株あたりの出来高加重平均終値に対する20％のプレミアムに相当します。また、研究、開発、規制、商業上の特定のマイルストーンが達成されれば、合計で最大4億ドルの追加支払いを受ける資格があります。2019年5月16日、LG化学共同契約に基づき、当社の主力医薬品候補であるCUE-101のINDがFDAに承認されたことで、250万ドルのマイルストーン支払いが行われました。2020年12月7日、LG化学共同契約に基づく前臨床候補者の選定により、125万ドルのマイルストーン報酬が支払われました。2021年11月23日、医薬品候補の選定により300万ドルのマイルストーン報酬が支払われました。さらに、LG化学協業契約では、LG化学がLG化学地域での市販医薬品候補または共同製品の純売上高に対して、製品ごとおよび国ごとに段階的な一桁のロイヤルティを当社に支払うことも規定しています。ただし、ある国の特許権の満了日、その国での規制上の独占権の満了日、または共同開発製品の最初の商業的販売から10年後のいずれか遅い日までそのような国では、LG Chemに定められた特定のロイヤルティのステップダウン条項が適用されますコラボレーション契約。

LG Chemのコラボレーション契約に従い、両当事者はコラボレーション製品に関連する研究費を分担し、LG化学は特定の医薬品候補にCMCプロセス開発を提供し、場合によってはコラボレーション製品の臨床および商業供給を含む追加の下流製造能力を提供します。CMCプロセス開発を行う見返りに、LG化学はLG化学地域以外のすべての国で販売されたコラボレーション製品の販売に対して、一桁台前半のパーセンテージのロイヤリティ支払いを受ける資格があります。2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間、LG化学のコラボレーション契約に関連して、それぞれ34,000ドルと36,000ドルの収益を確認しました。2024年3月31日現在、契約締結以来、この契約に関連するコラボレーション収益は1,990万ドルを記録しています。LG化学協力契約の研究段階の大部分は、2022年3月31日に実質的に完了しました。

LG化学のコラボレーション契約には、さまざまな表明、保証、契約、補償、その他の慣習的な規定が含まれています。LG化学は、LG化学協業契約に定められた通知期間の後いつでも、便宜上、またはプログラムごと、製品ごと、または国ごと、または全体的に、または当社の管理権の変更を理由に、LG化学協業契約を終了することができます。いずれの当事者も、重大な違反が未解決の場合は、LG化学協業契約の全部、またはプログラムごと、製品ごと、または国ごとに解約することができます。また、LG化学協業契約は、(i) 相手方が破産、倒産、清算された場合、または (ii) 相手方が管理する特定の特許への異議申し立てを含む特定の活動については、いずれかの当事者によって解約可能です。早期に終了しない限り、LG化学協業契約は、該当するロイヤリティ期間の満了時に、製品ごと、また国ごとに失効します。

現在までに、LG化学はCUE-102研究プログラムの焦点であるWT1というがん抗原をもう1つ選択しました。私たちは現在、この契約に従ってLG化学と2つのコラボレーション製品を開発しています。

小野とのコラボレーションとオプション契約

2023年2月22日、私たちはCUE-401をさらに開発し、CUE-401を臨床に向けて前進させるのに役立つ専用のリソースと能力を提供するために、小野製薬株式会社（Ono）と戦略的コラボレーション契約、つまり小野製薬株式会社（Ono Collaboration and Option Agreement Agreement）を締結しました。小野コラボレーション＆オプション契約の条件に基づき、小野は私たちに前払い金を支払い、指定されたオプション期間を通じてCUE-401に関連するすべての研究活動に全額資金を提供することに同意しました。このオプション期間中、私たちはCUE-401の研究開発を担当します。OnoがCUE-401のライセンスオプションを行使すると、オプション行使による支払いが行われ、合計で最大2億2000万ドルの開発および商業マイルストーンの支払いと、販売に対する段階的なロイヤリティの対象となります。そのような行使により、小野はCUE-401を開発および商品化する全世界の権利を受け取り、私たちは米国での共同開発および共同商品化の権利の 50% を保持します。共同開発と共同商品化のオプションを選択するという私たちの決定は、小野がCUE-401のライセンスを取得するオプションを行使してから30日以内に行うことができます。オプション行使と将来のマイルストーン支払いのために小野が私たちに支払う金額は、共同開発および共同商品化オプションを行使するという私たちの決定によって異なります。

小野コラボレーション＆オプション契約の条件に基づき、24か月または研究期間という指定されたオプション期間を通じて、CUE-401に関連する研究活動を行います。この研究期間中、私たちは、CUE-401を潜在的なINDおよび規制当局の承認に向けて前進させることを目的とした、科学的調査、非臨床、前臨床、および臨床薬の研究開発活動（総称して研究開発）の実施を担当します。小野は私たちが実施する研究開発活動の資金提供を担当しています。小野コラボレーション＆オプション契約によると、当社が実施する研究開発活動の対価として、小野は（i）2023年3月に300万ドルの一回限りの、返金不可、クレジット不可の前払いを行いました。（ii）研究を実施するために発生したすべての費用（（a）第三者契約者からのパススルー費用や（b）上限のある正社員の給与など、研究を行うために発生したすべての費用を私たちに払い戻します。研究期間の最初の18か月で210万ドル。その後、当社と小野は、フルタイムの従業員の給与の上限を280万ドルに引き上げることに合意しました。Onoのコラボレーション＆オプション契約の期間は、研究期間の満了まで延長され、24か月を超えることはできません。私たちは、最初に策定した研究開発計画に基づいて、研究期間の最初の18か月以内に研究開発活動を完了できると予測しています。

300万ドルの前払い金とパススルー費用に関連する資金調達は別として、2024年3月31日現在、変動する対価を取引価格に含めるべきではないと考えています。このような評価では、変動対価の見積もりが取引価格に含まれるようにするための制約の適用が考慮されました。ただし、次の報告期間で収益が逆転することはないと確信できる場合に限ります。各報告期間やその他の状況の変化に応じて、取引価格に含まれる推定変動対価とすべての制約金額を含め、取引価格を再評価します。2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間で、小野のコラボレーションおよびオプション契約に関連して、それぞれ170万ドルと20万ドルの収益を計上しました。2024年3月31日付けの貸借対照表には、180万ドルの短期研究開発負債を記録しました。2023年12月31日現在、連結貸借対照表には210万ドルの短期研究開発負債を記録しています。

業務結果

コラボレーション収益

私たちはまだ製品販売から商業収入を得ていません。現在までに、メルクシャープアンドドーム株式会社（2022年12月に終了）、LG化学、小野とのコラボレーション契約により収益を上げてきました。コラボレーション収益は、コラボレーション契約に関連する作業の進捗状況に応じて、期間ごとに異なる場合があります。

営業経費

営業費用は通常、一般管理費と研究開発費という2つのカテゴリーに分類されるため、一般的に認識しています。当社の営業費用には、資産や設備の減価償却および株式ベースの報酬に関連する現金以外の部分も含まれ、これらは必要に応じて一般管理費と研究開発費に配分されます。

一般管理費には、役員、法務、財務、人事、情報技術、管理職の給与と関連費のほか、専門家費用、保険費用、その他の一般的な企業経費が含まれます。公開会社としての運営に関連して、特定の規制および法的手続きの遵守を必要とする追加費用が発生するため、一般管理費は今後増加すると予想しています。法務、会計、保険、従業員報酬、その他の費用など、当社の事業を支援する活動が増えると予想しています。

研究開発費は、主に報酬費用、コンサルタント、外部のサービスプロバイダーや組織（大学の研究機関を含む）に支払われる手数料、施設費、および当社の医薬品候補に関する開発および臨床試験費用で構成されています。研究開発費は、発生時に運営費を請求します。現在進行中および計画中の臨床試験を含め、CUE-101とCUE-102の臨床開発を進め、当社の技術と研究に基づいて潜在的な将来の医薬品候補を開発するにつれて、研究開発費は将来増加すると予想しています。また、インフレ率の上昇、サプライチェーンの混乱、労働力不足も、研究開発費の増加の一因となる可能性があると考えています。

利息収入

私たちは、マネーマーケットファンドに投資された現金から利息収入を得ます。

2024年および2023年3月31日に終了した3か月間

ここに記載されているように、2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の当社の要約連結営業報告書と包括損失を以下に示します。

コラボレーション収益

コラボレーション収益は、2023年3月31日に終了した3か月間の20万ドルから、2024年3月31日に終了した3か月間で150万ドル増加して170万ドルになりました。この増加は、2023年2月に締結された小野コラボレーション＆オプション契約から得た収益によるものです。

一般管理費

2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の一般管理費はそれぞれ420万ドルでした。

研究開発費用

研究開発費は、2023年3月31日に終了した3か月間の940万ドルから、2024年3月31日に終了した3か月間で80万ドル増加して1,020万ドルになりました。この増加は主に、臨床費が90万ドル増加したことによるもので、外部製造費の10万ドルの減少によって相殺されました。

利息収入

2024年3月31日と2023年3月31日に終了した3か月間の利息収入はそれぞれ60万ドルでした。

支払利息

支払利息は、2023年3月31日に終了した3か月間の40万ドルから、2024年3月31日に終了した3か月間の20万ドルに20万ドル減少しました。この減少は、修正されたローンおよび担保契約、またはファースト・シチズンズ・バンク・アンド・トラスト・カンパニーまたはファースト・シチズンズ・バンク（旧シリコンバレー銀行、SVB）とのローン契約に基づく元本借入残高の減少によるものです。

流動性と資本資源

私たちは、主に株式の私募および公募、メルクシャープアンドドーム株式会社、LG化学、小野からそれぞれのコラボレーション契約に基づいて受け取った現金、およびローン契約に基づく借入を通じて、必要な運転資金を調達してきました。2024年3月31日時点で、継続的な事業活動の資金として利用できる現金および現金同等物は合計4,100万ドルでした。当社の財政状態と経営成績に関する追加情報は、フォーム10-Qのこの四半期報告書に含まれる財務諸表に記載されています。

特定の目的に実際に費やす金額は、研究開発活動やプログラム、臨床試験、規制当局の承認、市況、事業戦略や技術開発計画の変更や改訂など、さまざまな要因によって大きく異なる可能性があります。

2023年5月9日、当社は2023年5月26日に発効が宣言されたフォームS-3（ファイル番号333-271786）に登録届出書を提出しました。これにより、最大3億ドルの当社の普通株式、優先株式、負債証券、ワラント、新株予約権、および/または1つ以上のオファリングにおけるユニットを随時売却登録できます。

2021年10月、私たちは時々、市場での株式公開プログラムを通じて、ジェフリーズLLC（ジェフリーズ）を代理人として、当社の普通株式を総収入最大8,000万ドルで売却する公開市場売却契約、または2021年10月のATM契約を締結しました。2021年10月のATM契約は、（a）2021年10月のATM契約に基づく当社の普通株式8,000万ドルの売却、または（b）当社またはジェフリーズによる2021年10月のATM契約の終了のいずれか早い時期に終了します。2024年3月31日に終了した3か月間に、2021年10月のATM契約に基づいて1,428,200株の普通株式を売却しました。売上高は340万ドルで、支払った手数料を差し引いた金額は取引費用を除きます。2023年3月31日に終了した3か月間、2021年10月のATM契約に基づく販売はありませんでした。2024年3月31日現在、当社は2021年10月のATM契約に基づいて合計9,028,573株の普通株式を、開始以来の取引費用を除いた金額で4,040万ドルで売却しました。これは支払われた手数料を差し引いた金額で、取引費用を除きます。

2022年2月15日、私たちはローン契約を締結し、それに基づいて1,000万ドルを借りました。ローン契約は2023年4月に修正されました。ローン契約に基づくタームローン、またはタームローンには、（A）プライムレート（ウォールストリートジャーナルのマネーレートセクションに掲載されている）に2.25％と（B）5.50％を加えた額のいずれか大きい方に等しい年率変動金利で利息がかかります。毎月1暦日に毎月の利息を支払う必要があり、2023年6月30日から、タームローンの返済を開始しました。（i）元本30回の連続分割と、追加タームローンが前払いされていない場合は毎月の未収利息の支払い、（ii）追加タームローンが前払いされている場合は24か月でタームローンの返済を開始しました。タームローンに基づくすべての未払いの元本、未払利息、未払利息、およびタームローンに関するその他すべての未払債務は、2025年12月1日に全額支払う必要があります。

ローン契約では、ファシリティがファースト・シチズンズ・バンクの別のファシリティで借り換えられている場合を除き、前払い保険料を条件として、タームローンの全部または全部を自発的に前払いすることができます。このような前払いプレミアムは、ローン契約を締結した日の1周年以降、ローン契約を締結した日の2周年以前に前払いした場合、タームローンの元本の2.00％、ローン契約を締結した日の2周年以降に前払いの場合はタームローンの元本の1.00％になります。タームローンの前払いまたは全額返済時に、1回限りの最終支払いが必要です

返済される積立タームローンの当初の元本の 5.00% に相当する支払い手数料。ローン契約では、貸主の口座に、すべての現金のうち少ない方、つまり20,000,000ドルのいずれか少ない方の金額に等しい金額を、制限なしかつ担保なしで維持することも義務付けられています。

2023年3月10日、シリコンバレー銀行（SVB）は閉鎖され、連邦預金保険会社（FDIC）が銀行の受取人に任命されました。FDICは後継ブリッジバンクを設立し、SVBのすべての預金は、米国財務省、連邦準備制度、およびFDICによって承認されたシステミックリスクの例外規定に基づいてブリッジバンクに送金されました。2023年3月27日、ファースト・シチズンズ・バンクはSVBの預金とその他の負債をすべて引き受け、SVBの融資とその他の資産の実質的なすべてをFDICから取得しました。ファースト・シチズンズ・バンクは、SVBと締結していたのと同じ既存の条件と契約に基づいて、引き続きタームローンを保有しています。当社の現金および現金同等物の大部分は、SVBアセット・マネジメントが顧問を務める米国銀行の保管口座にあります。

2022年11月14日、私たちは認定投資家と証券購入契約を締結しました。それに従い、2022年11月16日に、そのような投資家に合計7,656,966株の普通株式を発行し、私募で売却しました。また、特定の投資家には、普通株式の代わりに、合計1,531,440株の普通株式を購入するための事前積立ワラントまたはプレファンドワラントを発行し、いずれの場合も、付随するワラント、またはワラント、合計で最大9,188,406株の普通株式（または事前積立ワラント）を追加購入できますその代わりに）1株あたり3.265ドルの価格と付随するワラント（または事前積立ワラントと付随するワラント1株あたり3.2649ドル）、またはPIPEファイナンス。新株予約権の行使価格は1株あたり3.93ドル、その代わりに事前積立ワラントで行使された場合は、事前積立ワラント1株あたり3.9299ドルです。新株予約権は、発行後いつでも行使可能で、締切5周年に終了します。事前積立型ワラントは、発行後いつでも行使可能で、有効期限はありません。PIPEファイナンスからの総収入は3,000万ドルで、プレースメントエージェント手数料と募集費用260万ドルを差し引いたものです。パイパー・サンドラー・アンド・カンパニーがリード・プレースメント・エージェントを務め、パブリック・ベンチャーズLLCがPIPEファイナンスの共同プレースメント・エージェントを務めました。

資金調達のために追加の株式を発行すると、既存の株主の所有率は減少します。新規投資家は、当社の普通株式の既存の保有者よりも上位の権利、優先権、または特権を要求する可能性があります。私たちが債務証券を発行する場合、資産の担保権を与える必要があるかもしれませんし、多額の債務返済義務を負う可能性があり、貸し手は将来の破産または清算の可能性がある場合に（株主と比較して）上級職に就く可能性があります。さらに、企業コラボレーションやライセンス契約により、非経常費用やその他の費用を負担したり、知的財産や研究開発活動に関連する特定の権利を放棄したり、短期および長期の支出を増やしたり、既存の株主を希薄化させる証券の発行、資産に対する先取特権を必要とし、毎月の費用負担が増える債務の発行、または経営と事業の中断が必要になる場合があります。

キャッシュフロー

現在の計画と予測される費用に基づいて、2024年3月31日現在の既存の現金および現金同等物により、2025年の第1四半期まで事業資金を調達できると考えています。ただし、将来の事業資金を調達するためには追加の資本を調達する必要があり、継続企業として存続します。私たちは、株式の提供、コラボレーション、その他の戦略的提携を組み合わせて、将来の現金需要を賄うことを期待しています。米国の資本市場のボラティリティと一般的な経済状況は、必要な資金を調達する上で重大な障害となる可能性があり、その結果、許容できる条件で必要な資金を確保できない場合があります。これにより、私たちが継続企業として存続できるかどうかについて大きな疑問が生じます。

次の表は、2024年3月31日および2023年3月31日に終了した3か月間の現金、現金同等物、および制限付現金の変動をまとめたものです。

営業活動

2024年3月31日に終了した3か月間の営業活動に使用された純現金は合計980万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の純現金は1,080万ドルでした。100万ドルの変動は、主に純損失が80万ドルの減少によるものです。

投資活動

2024年3月31日に終了した3か月間の投資活動に使用された純現金は合計10万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間の投資活動によって提供された純現金は1,500万ドルでした。1,510万ドルの変動は、主に2023年3月31日に終了した3か月間の有価証券の償還によるものです。

資金調達活動

財務活動によって提供された純現金は、2023年3月31日に終了した3か月間で合計240万ドルでしたが、2023年3月31日に終了した3か月間は40万ドルでした。200万ドルの変更は、当社のATMサービスに基づく売上高340万ドルによるもので、2024年3月31日に終了した3か月間の合計100万ドルのタームローンの支払いと、2023年3月31日に終了した3か月間のストックオプションの行使による40万ドルの収益によって相殺されました。

資金要件

当社の継続的な活動に関連して、特にImmuno-Statプラットフォームの研究開発を継続し、継続的に継続し、新しい臨床試験を開始し、医薬品候補の市販承認を求めるにつれて、経費は増加すると予想しています。さらに、公開会社としての運営に関連して追加費用が発生することが予想されます。私たちの経費も、次の場合に増えます。

2022年の第1四半期に、私たちはCUE-100シリーズのCUE-101およびCUE-102のオンコロジープログラムに戦略的重点を置きました。私たちは、進行中の臨床試験から得られたデータは、特に登録を通じて、これらのプログラムのさらなる臨床開発の能力を強化するための戦略的パートナーシップを確立するという私たちの目標の確固たる基盤を提供すると信じています。私たちは、腫瘍学と自己免疫疾患の分野における当社の技術プラットフォームの可能性をより十分に活用し、CUE-103、Neo-STATおよびRDI-STATプログラム、CUE-300およびCUE-400シリーズのさらなる開発を含むCUE-100シリーズのパイプラインを加速および拡大するために、パートナーシップやコラボレーション、または代替の資金調達構造を通じて、第三者の支援を積極的に求めています。2022年には、優先順位の高い企業目標と戦略をサポートするために、オフィスとラボの設置面積を減らし、研究開発機能を再構築するための積極的な措置も講じました。これらのステップにより、これまでに主要なプログラムに割り当てられたコスト削減が実現しました。

会計基準の更新、またはASU、2014-15、財務諸表の提示—継続的な懸案事項（サブトピック205-40）、またはASC 205-40に基づく要約連結財務諸表の注記の注記1で説明しました。私たちは、財務諸表が発行された日から1年以内に期限が来たときに、状況や出来事が将来の金融債務を履行する能力について実質的な疑念を引き起こすかどうかを評価する責任があります。ASC 205-40の下では、この評価では当初、財務諸表が発行された時点で完全に実施されていない計画による潜在的な緩和効果を考慮に入れていません。私たちは現在、2024年3月31日現在の既存の現金および現金同等物により、2025年の第1四半期までの事業資金を調達できると考えているため、このフォーム10-Qの四半期報告書に含まれる財務諸表の発行日から12か月未満のこのキャッシュランウェイは、累積赤字、損失履歴、および将来の予想損失とともに、ASC 205-40を満たすと判断しました私たちの発行日から1年以内に継続企業として存続できるかどうかについて実質的な疑問を投げかけるための基準このForm 10-Qの四半期報告書には財務諸表が含まれています。このリスクを軽減する計画は整っています。主に、株式公開、コラボレーション、その他の戦略的提携を組み合わせて追加資本を調達することですが、追加資金の利用可能性とレベル、および現金支出の削減によっては、これらの緩和努力が成功する保証はありません。

今後も事業資金を調達し続けるためには、追加の資本を調達するか、追加の負債を負う必要があります。私たちが追加資金を調達できるかどうかは、財務、経済、市場の状況によって異なりますが、その多くは私たちの手に負えないため、必要なときや、私たちにとって有利な条件で資金を調達できない場合があります。必要なときに追加の資金を調達できない場合、製品開発や将来の商品化の取り組みを延期、削減、中止するか、そうでなければ自分で開発して販売したい医薬品候補を開発および販売する権利を付与する必要があります。これは当社の事業見通しに悪影響を及ぼす可能性があり、事業を継続できなくなる可能性があります。医薬品候補の研究、開発、商品化に関連する多くのリスクと不確実性のため、必要な運転資金の正確な金額を見積もることはできません。当社が計画している将来の資本要件に影響を与え、追加の運転資金の必要性を加速させる可能性のある要因には、次のものがあります。

当社の医薬品候補の開発に関して、これらの変数やその他の変数の結果が変化すると、その医薬品候補の開発に関連する費用と時期が大幅に変わる可能性があります。さらに、当社の事業計画は将来変更される可能性があり、そのような事業計画に関連する運営上のニーズや資本要件を満たすために追加の資金が必要になる場合があります。

それまでは、もしあれば、かなりの製品収益を生み出すことができるので、パブリックエクイティまたはプライベートエクイティの提供、デットファイナンス、コラボレーション、戦略的パートナーシップ、またはマーケティングを組み合わせて、現金需要を賄うことを期待しています。

第三者との配布またはライセンス契約、および組織や財団からの助成金。普通株式またはその他の株式連動証券の株式を売却して追加の資金を調達する場合、現在の株主の所有持分は希薄化されます。たとえその時点で追加の資本がすぐに必要でなくても、条件が良いときはいつでも、公的または私的資本市場へのアクセスを模索することがあります。第三者とのコラボレーション、戦略的提携、マーケティング、流通、ライセンス契約を通じて追加の資金を調達した場合、当社の技術、将来の収益源、または医薬品候補に対する貴重な権利を放棄するか、私たちが受け入れられない条件でライセンスを付与しなければならない場合があります。デットファイナンスを通じて追加の資金を調達する場合、将来の貸し手に資産の担保権を与える必要があり、債務返済費用が高額になる可能性があり、貸し手は将来の破産または清算に関連して優遇措置を受ける可能性があります。

必要なときに追加の資本を調達できない場合、技術開発の縮小または事業の大幅な縮小または縮小を求められることがあります。権利や資産を売却または処分せざるを得ない可能性があります。商業的に合理的な条件で十分な資金を調達できないと、当社の事業、経営成績、および財政状態に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。これには、資金不足により当社の事業が失敗し、解散し、投資家への利益がほとんどまたはまったくない状態で清算される可能性も含まれます。

主なコミットメント

2024年3月31日に終了した3か月間、2023年年次報告書の項目7の財務状況と経営成績に関する経営陣の議論と分析に記載されているように、2023年12月31日現在の契約上の義務とコミットメントに重大な変更はありませんでした。

アイテム 3.市場リスクに関する定量的および質的開示

小規模な報告会社なので、この項目3で要求される情報を提供する必要はありません。

アイテム 4.統制と手続き

開示管理と手続き

私たちは、1934年の証券取引法または取引法の規則13a-15（e）および15d-15（e）で定義されているように、開示管理と手続きを維持する責任があります。開示管理と手続きは、取引法に基づいて提出または提出する報告書で当社が開示する必要のある情報が、SECの規則とフォームで指定された期間内に記録、処理、要約、および報告されることを保証するために設計された統制およびその他の手続きです。開示管理と手続きには、取引法に基づいて提出または提出する報告書で当社が開示する必要のある情報を蓄積し、必要に応じて当社の最高経営責任者や最高財務責任者を含む経営陣に確実に伝達し、必要な開示に関する迅速な決定を可能にするために設計された管理と手続きが含まれますが、これらに限定されません。

取引法の規則13a-15で義務付けられている開示管理と手続きに関する経営陣の評価（最高経営責任者および最高財務責任者の参加を得て）に基づいて、当社の最高経営責任者および最高財務責任者は、当社の開示管理および手続きは、このレポートの対象期間の終了である2024年3月31日時点で有効になったと結論付けました。

統制の有効性に関する固有の制限

当社の最高経営責任者や最高財務責任者を含む当社の経営陣は、当社の開示管理や財務報告に関する内部統制が、すべてのエラーや詐欺を防止または検出することを期待していません。制御システムは、どんなにうまく設計および運用されても、制御システムの目的が達成されるという絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できません。制御システムの設計は、資源の制約があるという事実を反映しなければならず、統制の利点はコストと相対的に考慮されなければなりません。さらに、すべての統制システムには固有の制限があるため、統制を評価しても、エラーや詐欺による虚偽表示が発生しないこと、または統制上の問題や詐欺の事例がすべて検出されたことを絶対的に保証することはできません。これらの固有の制限には、意思決定の判断に誤りがある場合や、単純なエラーやミスが原因で故障が発生する可能性があるという現実が含まれます。統制は、一部の人物の個別の行為、2人以上の共謀、または経営陣による統制の無効化によっても回避できます。あらゆる統制システムの設計は、将来起こる可能性に関する特定の仮定に一部基づいており、どのような設計であっても、将来起こり得るあらゆる状況下で定められた目標を達成できるという保証はありません。将来の期間における統制の有効性の評価の予測にはリスクが伴います。時間が経つにつれて、状況の変化やポリシーや手続きの遵守度の低下により、統制が不十分になる可能性があります。

財務報告に関する内部統制の変更

2024年3月31日に終了した3か月間、財務報告に対する当社の内部統制に重大な影響を及ぼした、または財務報告に対する内部統制に重大な影響を与える可能性がかなり高い変更はありませんでした。

第二部その他の情報

アイテム 1.法的手続き

私たちは現在、重要な法的手続きの当事者ではありません。

アイテム 1A.リスク要因

私たちは急速に変化する環境の中で事業を展開しており、ビジネス、財政状態、または将来の業績に重大な影響を与える可能性のある多くのリスクを伴います。その中には、私たちの制御が及ばないものもあります。これらのリスクのいずれかが発生すると、当社の事業、財務状況、経営成績、および/または成長見通しが損なわれたり、実際の結果が、このレポートに記載された将来の見通しに関する記述や随時作成する将来の見通しに関する記述に含まれるものと大きく異なる可能性があります。当社と当社の事業を評価する際には、このForm 10-Qの四半期報告書やSECに提出するその他の文書に含まれる情報と、以前に「パートI、項目1A」で開示されたリスク要因を慎重に検討してください。2023年の年次報告書の「リスク要因」。

アイテム 2.持分証券の未登録売却および収益の使用

[なし]。

アイテム 3.シニア証券のデフォルト

[なし]。

アイテム 4.鉱山の安全に関する開示

該当しません。

アイテム 5.その他の情報

(c) 取締役および役員の取引契約

私たちの取締役や役員はいません 採用された または 終了しました このレポートの対象となる四半期期間における規則10b5-1取引契約または非規則10b5-1取引契約（規則S-Kの項目408（c）で定義されているとおり）。

アイテム 6.展示品

# この展示品の一部は、規則S-Kの項目601 (b) (10) (iv) に従って省略されています。

署名

1934年の証券取引法の要件に従い、登録者は署名者に代わってこの報告書に正式に署名させ、正式に権限を与えられました。