アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
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(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号は市外局番を含んでいます(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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登録者が （ 1 ） 1934 年証券取引法第 13 条または第 15 条 （ d ） により提出されるすべての報告書を過去 12 ヶ月間 （ または登録者がそのような報告書を提出することが求められたそれより短い期間 ） に提出しており、 （ 2 ） 過去 90 日間にそのような提出要件の対象となっていたかどうかをチェックマークで示します。
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
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☒ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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非加速ファイルサーバ |
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☐ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☐
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ 違います
2024 年 5 月 3 日現在、登録者 h広告.広告
カタログ表
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ページ |
第1部： |
財務情報 |
5 |
第1項。 |
連結財務諸表 （ 監査なし ） |
5 |
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連結貸借対照表 （ 2024 年 3 月 31 日、 2023 年 12 月 31 日 ） |
5 |
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2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期連結営業計算書 |
6 |
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2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期連結株主資本計算書 |
7 |
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2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期キャッシュ · フロー連結計算書 |
8 |
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簡明合併財務諸表付記 |
9 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
16 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
23 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
23 |
第二部です。 |
その他の情報 |
24 |
第1項。 |
法律訴訟 |
24 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
25 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
84 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
84 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
84 |
五番目です。 |
その他の情報 |
84 |
第六項です。 |
陳列品 |
85 |
サイン |
86 |
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「 Arcellx 」、「私たち」、「当社」、「当社」、または「当社」は、フォーム 10—Q のこの四半期報告書で使用されている場合、 Arcellx， Inc. を指します。そして、適切な場合には、当社の子会社 Subdomain ， LLC 。
2
前向き陳述に関する特別説明
フォーム 10—Q の四半期報告書（ 四半期報告書 ） には、 1933 年証券法第 27 条 A 項のセーフハーバー規定に基づき、明示的または黙示的な将来の見通しに関する記述が含まれています。（ 証券法 ） および 1934 年証券取引所法第 21 E 条 （ 改正 ）（ 取引法 ） は、当社の経営陣の信念と仮定、および現在当社の経営陣が利用できる情報に基づいています。当社は、これらの将来の見通しに関する記述に反映された期待は合理的であると考えていますが、これらの記述は、将来の事象または当社の将来の業績または財務業績に関連しており、既知および未知のリスク、不確実性、その他の要因を含み、当社の実際の業績、業績または成果が将来の業績、業績、業績と大きく異なる可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述によって表明または暗示される成果本四半期報告書の将来の見通しに関する記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。
3
展望性陳述は歴史的事実ではなく、製薬業の業務と未来の財務結果及び他の法律、法規と経済発展に対する現在の予想、推定、仮説と予測に基づいている。場合によっては、前向き陳述は、“可能”、“予想”、“予定”、“すべき”、“可能”、“可能”、“予想”、“計画”、“予想”、“信じ”、“推定”、“プロジェクト”、“予測”、“可能”、“可能”、“継続”、“可能”などの用語によって識別することができる。“および、すべての前向き陳述がこれらの識別語を含むわけではないが、前向き陳述を識別することを目的とする類似表現(否定における使用を含む)。多くの要因のため、実際の結果は、本四半期報告第2部1 A項(リスク要因)に記載されている要因を含むが、これらの前向き陳述予想の結果とは大きく異なる可能性がある。
あなたは展望的な陳述に過度に依存してはいけません。それらは既知と未知のリスク、不確実性、および他の要素に関連しているので、これらの要素は場合によっては私たちがコントロールできず、結果に大きな影響を与えるかもしれません。これらのリスクまたは不確実性のうちの1つまたは複数が発生した場合、または私たちの基本的な仮定が正しくないことが証明された場合、実際のイベントまたは結果は、前向き陳述における示唆または予測と大きく異なる可能性がある。どんな展望的声明も未来の業績に対する保証ではない。あなたは、本四半期報告書と、私たちが本四半期報告書で引用した、完全に提出された、または米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出された文書を読み、私たちの将来の実際の結果が、これらの前向き表現に明示的または示唆された任意の未来の結果と実質的に異なる可能性があることを理解しなければなりません。
本四半期報告書の展望的陳述は、本四半期の報告日までの私たちの観点を代表する。私たちはその後に発生した事件と事態の発展が私たちの観点を変化させると予想している。しかし、私たちは未来のある時点でこのような前向きな陳述を更新することを選択するかもしれないが、私たちは現在、法律の要求が適用されない限りそうするつもりはない。したがって、あなたはこのような前向きな陳述に依存して、私たちのこの四半期の報告日の後の任意の日付の観点を代表してはいけません。
4
第1部財務情報
プロジェクト1.財務L発言。
ARCELLX，Inc.
凝縮固体 B割当書
(監査を受けていない
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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流動制限現金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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制限された現金、非流動現金 |
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非流通有価証券 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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研究開発費や他の長期資産を前払いします |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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負債を計算すべきである |
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賃貸負債を経営し、今期の部分 |
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融資リース負債、当期分 |
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関係者に対する契約責任 |
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流動負債総額 |
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賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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契約責任、関係者に対する現行分を差し引いたもの |
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他の非流動負債 |
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総負債 |
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株主権益 |
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普通株、額面$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合収益を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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添付注記は、連結財務諸表の不可欠な部分です。
5
ARCELLX，Inc.
OPER の凝縮連結明細書損失と総合損失
(未監査)
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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関係者からの協力収入 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(支出)： |
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利子収入，純額 |
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利子支出 |
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その他の収入合計，純額 |
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所得税前損失 |
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所得税費用 |
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純損失 |
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その他の全面的な損失： |
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有価証券の未実現収益 |
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総合損失 |
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普通株主1株当たり純損失−基本損失と希薄損失− |
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加重平均発行済み普通株式-基本普通株式と希釈普通株 |
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添付注記は、連結財務諸表の不可欠な部分です。
6
ARCELLX，Inc.
簡単な統合報告書です株主持分
(未監査)
(単位：千、共有データを除く)
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株主権益 |
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普通株 |
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株 |
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金額 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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株主の |
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2022年12月31日現在の残高 |
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ギレアド株式買取契約に基づく普通株式の発行について |
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株式オプションの行使 |
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普通株式の発行について |
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株式ベースの報酬 |
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有価証券の未実現収益 |
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純損失 |
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2023年3月31日現在の残高 |
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2023年12月31日現在の残高 |
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株式オプションの行使 |
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普通株式の発行について |
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株式ベースの報酬 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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純損失 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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添付注記は、連結財務諸表の不可欠な部分です。
7
ARCELLX，Inc.
コンデンサドコンソリッドステートメントキャッシュストリームNTS
(未監査)
(単位：千)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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経営活動のキャッシュフロー |
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純損失 |
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純損失と経営活動への現金純額の調整： |
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減価償却および償却 |
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非現金でレンタル料金を扱っております |
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提案された使用権資産 |
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有価証券の割増と割引の償却 |
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株式ベースの報酬 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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協力パートナーからの債権 |
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-前払い料金およびその他の流動資産 |
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売掛金と他の流動負債が含まれている |
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債務は，負債を計上しなければならない |
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*：* |
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その他の非流動負債 |
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経営活動提供の現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー |
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財産と設備を購入する |
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有価証券を購入する |
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有価証券満期日収益 |
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投資活動のための現金純額 |
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融資活動によるキャッシュフロー |
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ギレアド株式買取契約に基づく普通株式発行による収益 |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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ファイナンスリースの元本支払 |
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融資活動提供の現金純額 |
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現金および現金等価物と制限現金純増加(マイナス) |
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現金及び現金同等物及び制限現金 （ 期初 ） |
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期末現金および現金等価物および制限現金 |
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非現金投資と融資活動を追加開示します |
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売掛金と売掛金に計上した財産と設備を購入する |
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添付注記は、連結財務諸表の不可欠な部分です。
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Arcellx，Inc.
濃縮合併に関する注記財務諸表
(未監査)
1.ビジネスの性質
組織する
Arcell，Inc.(Arcellxまたは当社)は2014年12月にデラウェア州に登録設立され、本社はカリフォルニア州赤杉市にある。同社は臨床段階の生物製薬会社であり，癌や他の不治の病患者のための革新的な療法を開発することで細胞療法を再想像している。
流動性
2024年3月31日現在、同社は
2.主な会計政策の概要
列報と合併の基礎
添付されていない監査を経ない簡明総合財務諸表は、アメリカ中期財務情報公認会計原則(アメリカ公認会計原則)とアメリカ証券取引委員会(アメリカ証券取引委員会)の関連規則と規定に基づいて作成された。したがって、それらは、米国公認会計基準によって要求される完全な財務諸表のすべての情報および脚注を含まない。当社は，すべて公平な陳述とされている期間の経営結果やキャッシュフローに必要な調整(正常経常的調整のみを含む)が含まれていると考えている。
2024年3月31日までの3カ月間の経営業績は、2024年12月31日までの1年または今後のいずれの時期の予想結果を代表するとは限らない。2023年12月31日現在の貸借対照表は、当該日経監査の総合財務諸表から導出されているが、米国公認会計基準が要求する完全財務諸表のすべての情報は含まれていない。
添付されていない監査されていない簡明総合財務諸表及び関連財務情報は、2023年12月31日現在及び2023年12月31日現在の年度監査総合財務諸表及び関連付記とともに読まなければならず、これらの付記は、会社が2024年2月28日に米国証券取引委員会に提出したForm 10-K年度報告書に含まれている。総合財務諸表付記10-K第II部第8項付記2“主要会計政策概要”に記載されているように、我々の会計政策に大きな変動はない。
最近の会計公告
FASBは2023年11月にASU 2023-07号を発表した "報告可能な支部開示に対する改善“は、年度と中期に基づいて重大支部支出の開示を強化することを要求する。本指導意見は、2024年12月31日までの年度期間と2025年1月1日からの中期期間に発効する。早期採用を許可する。採用されれば、ガイドラインは財務諸表に記載されているすべての以前の期間に遡るべきである。会社は本ガイドラインを採用することが連結財務諸表に実質的な影響を与えないと予想している。
9
3.金融商品の公正価値
当社の金融資産の適正価額は、適正価額階層内のレベル別で以下の通り （ 千単位 ） 。
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2024年3月31日 |
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レベル1 |
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通貨市場基金(現金同値) |
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通貨市場基金(短期限定現金) |
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預金(長期限定現金) |
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有価証券： |
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中国政府機関 |
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公正価値に応じて計量された総資産 |
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2023年12月31日 |
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レベル1 |
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通貨市場基金(現金同値) |
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通貨市場基金(短期限定現金) |
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預金(長期限定現金) |
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有価証券： |
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**ビジネスチケット |
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**企業の債務増加 |
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公正価値に応じて計量された総資産 |
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適正価額階層のレベル 1 に分類される金融資産の適正価額は、同一の資産と負債について活発な市場で利用可能な未調整の見積価格を用いて決定されます。公正価値階層のレベル 2 に分類される金融資産の公正価値は、直接的または間接的に観測可能なレベル 1 の見積価格以外のインプットを用いて決定されます。インプットには、アクティブ市場における類似の資産 · 負債の見積価格、または非アクティブ市場における同一の資産 · 負債の見積価格が含まれます。関連するインプットには、観察可能な市場データによって裏付けることができる金利やイールドカーブなど、評価やその他の価格モデルで使用されるものも含まれます。
当社は、 2024 年 3 月期および 2023 年 12 月期において、適正価額で計測された資産をレベル間で定期的に移転することはありません。.
4.現金、現金同等物及び市場有価証券
販売可能な有価証券は以下の通り(千で計算)
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2024年3月31日 |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公正価値 |
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政府機関 |
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合計する |
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2023年12月31日 |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公正価値 |
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商業手形 |
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会社の債務 |
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政府機関 |
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合計する |
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$ |
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契約満期別の売却可能有価証券の公正価値 2024 年 3 月 31 日と 2023 年 12 月 31 日の値は以下の通り （ 千単位 ） 。
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2024年3月31日 |
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2023年12月31日 |
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1年以下の期間で満期になる |
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$ |
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1-2年以内に満期になる |
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合計する |
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その会社は所有している
2024 年 3 月 31 日および 2023 年 12 月 31 日時点で、当社は $
以下の表は、連結貸借対照表ごとの現金、現金同等物、制限現金を連結キャッシュフロー計算書と連結キャッシュフロー計算書 （ 千単位 ） と照合しています。
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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合計する |
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$ |
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5.関連団体
Gilead Sciences，Inc.(Gilead)との関係と取引
2024年3月31日までギレアデはおよそ
同社は共同開発/共同商業化協力協定を通じてジリッド社Kite Pharma，Inc.とパートナーシップを構築し、具体的な説明は付記6協力協定を参照されたい。
6.連携プロトコル
当社は2022年12月に、GileadとKite協力協定、Gilead SPAおよび操業停止および株式制限協定(生産停止協定)を締結した。2023年1月に取引が完了した時、Kiteは#ドルを前払いした
11
スパこれは$を意味します
当社は2023年11月に、Gileadと凧協力協定、第2のGilead SPAおよび改訂および再記述された生産停止および株式制限協定(“改訂生産停止協定”)を締結した。2023年12月の取引完了後，Kiteは同社が多発性骨髄腫を治療するARC−SPARX計画ACLX−001のライセンスについて交渉を開始した。会社とKiteは会社Anito−celの協力範囲も拡大しており，リンパ腫を含めて双方がさらに交渉して開発する必要があるため，契約開始時と2024年3月31日は義務履行ではないそれは.凧協力協定の改訂について、会社は1ドルを受け取りました
Kite協力協定とその修正案によると、同社は$までの臨床、規制、ビジネスマイルストーン支払いを受ける資格がある
Kite協力協定とその改正案で明確に規定されているいくつかの項目を除いて、米国で共同製品普及活動を展開する自己開発費用は会社とKiteが折半する。共同促進製品のグローバル臨床試験の一部として，米国以外で行われている活動の自己開発費用が負担される
同社のKite協力協定下での承諾には，開発，製造と商業化許可，研究開発活動，製造活動，Kiteへの製造技術の譲渡(総称して研究開発サービスと呼ぶ)がある。このような約束はお互いに区別がないので、単一の総合的な義務を代表する。同社は、ライセンスと研究開発サービスは、会社の技術ノウハウと製造技術の専門的な性質に基づいて統合されていると判断した。
当社は、Kite協力協定の改訂を評価し、契約修正後に提供されるサービスは、すでに提供されているサービスと変わらないので、契約修正は元の契約の変更に計上すべきであると判断した。
同社はコストに基づく入力法を用いて比例業績を測定し、それに応じた収入金額を計算して確認している。コストに基づく収入確認入力法を適用する際には，会社は実際に発生するコストを予算コストに対して評価し，合併の履行義務を履行する。このような費用は主に第三者契約費用を含む。収入は、会社がその業績義務を達成したときに発生する実際のコストが予算総コストに占める割合で確認されています。当社は期待値法と最大可能値法を用いて可変対価格を推定し，各報告期間内に，不確定事象の解決やその他の状況の変化に伴い，取引価格を再評価する。
12
2024年3月31日までの3ヶ月間、期初に契約負債残高を計上した確認収入は$
7.支払いの引受およびまたは事項
ビジネスと発展の一里塚
著者らは正常な業務過程においてCRO、CMOとその他の第三者と臨床前研究とテスト、臨床試験と製造サービスについて契約を締結した。これらの契約には最低購入約束は含まれておらず、事前に通知された場合にキャンセルすることができます。このような契約については、キャンセル時に支払われるべき金額は、キャンセル日までのサービス提供者のキャンセル不可義務を含むサービス提供者の支払いおよび発生した費用のみを含む。また、CMOとの製造サービスやCROとの開発サービスを含む商品やサービスを提供する契約を一部のサプライヤーと締結している。これらのプロトコルは、購入義務および終了義務に関するいくつかの規定を含むことができ、これらの規定は、約束された購入義務をキャンセルするか、または合意を早期に終了するための支払いを要求することができる。支払いのキャンセルまたは終了の金額はそれぞれ異なり、キャンセルまたは終了の時間および合意の具体的な条項に依存する。さらに、我々のCMOおよび第三者サプライヤーとのいくつかの合意は、(A)開発および商業マイルストーン支払いと、私たちが販売しているいくつかの製品のグローバル純売上高の低桁の特許権使用料を含み、これらの製品は、私たちのメーカーとサプライヤーが提供するいくつかの商品を含み、(B)開発マイルストーン、最高$に達する
購入承諾
同社は，大学，契約研究組織，臨床研究地点との手配など，内部と協力計画を組み合わせた方式で製品研究や開発計画を行っている。当社はこれらの組織と契約を手配していますが、これらの契約は一般的に#年にキャンセルすることができます
事件があったり
当社は時々正常な業務過程で様々な訴訟や関連事項の影響を受ける可能性があります。会社が負債が発生している可能性が高く、金額を合理的に見積もることができると考えた場合、会社は負債準備金を記録する。確率と推定金額を決定するためには，重大な判断が必要である.当社は2024年3月31日および2023年12月31日まで、重大な法的手続きには触れていません。
賠償協定
デラウェア州の法律で許可されている場合、執行役員または取締役が私たちの要求に応じてこのような身分でサービスを提供している場合、会社はある事件または事件によってその執行主管と取締役に賠償を行う。本賠償金の期限は当該役員又は役員の終身である。また、当社はいくつかの行政者や取締役と締結し、賠償協定を継続することを期待している。さらに、通常の業務プロセスにおいて、会社は、このような合意または第三者による知的財産権侵害クレームに違反することによる損失を含むが、これらに限定されない、いくつかの事項について、サプライヤー、レンタル者、業務パートナー、および他の当事者に異なる範囲および条項の賠償を提供することができる。これらの賠償協定によると、会社が将来支払う必要がある可能性のある最大潜在金額は多くの場合無制限である。しかし，これまで当社はこのような賠償によりいかなる物質コストも発生しておらず，これに関連した損失も経験していない。2024年3月31日まで当社は、補償契約に基づくいかなる請求も認識しておらず、これらの補償義務に関連する重大な請求を期待していません。そのため、保護区は設けられなかった。
13
8.負債を計上すべき
計算すべき負債には、以下の内容が含まれる(千計)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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研究と開発は費用を計算しなければならない |
$ |
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$ |
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ボーナスを計算する |
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その他流動負債 |
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負債総額を計算すべきである |
$ |
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$ |
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9.株主持分
“市場で”の製品計画
2023年5月、会社はStifel，Nicolaus&Company(Stifel，Nicolaus&Company，Stifel)と市場(ATM)発売計画について販売協定(販売協定)を締結し、この計画により、会社は時々経営陣から適宜会社普通株を発行·売却することができ、総発売金額は最高$に達する
ギレアード SPA とセカンド · ギレアード SPA
2023年1月26日、当社は共同で発行·販売する
2023年12月28日、当社は発行·販売しました
普通株
普通株ごとに所有者に権利を持たせる
10.所得税
当社は、所得税引当を計上しました。
2024年3月31日までの3カ月間の入手可能な客観的証拠によると、当社は利益が実現不可能だと信じているため、繰延税項目の純資産維持全額評価を準備している実際の税率と法定税率との主な違いは推定免税額の変化と関係がある。
14
11.普通株主が1株当たり純損失を占める
計算期間中に普通株主が1株当たりの純損失を占めるべきである場合、会社は、これらの株式を計上すると逆償却効果が生じるため、期末既発行金額に基づいて申告された潜在的な普通株は含まれていない
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3月31日 |
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2024 |
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2023 |
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普通株購入オプション |
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制限株式単位 |
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制限株式単位--幹事を実行する |
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従業員株購入計画(ESPP) |
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合計する |
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プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
以下の財務状況と経営結果の検討と分析、および当社の2024年3月31日までの3ヶ月間のForm 10-Q四半期報告に含まれる簡明な総合財務諸表とその関連付記、および2023年12月31日現在のForm 10-K年度報告書に含まれる監査された総合財務諸表とその関連付記をお読みください。本議論および分析に含まれるいくつかの情報または本Form 10-Q四半期報告における他の情報は、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、我々の業務計画および戦略に関する情報を含む。あなたは“前向きな陳述に関する特別な説明”と題する節および第2の部分1 A項(リスク要因)を読むべきであり、議論は、以下の議論および分析における前向きな陳述によって説明または示唆された結果とは大きく異なる我々の実際の結果をもたらす重要な要素をもたらす可能性がある。説明を容易にするために、以下のテキストでは、いくつかの数字を四捨五入した。私たちの歴史的結果は必ずしも未来のどの時期に予想される可能性のある結果を代表するとは限らない。
概要
我々は臨床段階のバイオテクノロジー会社であり，癌や他の不治の病患者のために革新的な免疫療法を開発することで細胞療法を再想像している。細胞療法は医学の先端的な柱の一つであると信じており，より安全で効率的で広く得られる細胞療法を設計することでヒトの進歩を促進することが使命である。これまで細胞療法は利点を示してきたにもかかわらず，細胞療法は主に既存の生物構造に限られており，それらの影響や機会を制限している。著者らの新規合成結合足場、D-ドメインは、伝統的なキメラ抗原受容体T細胞(CAR-ts)の制限を克服することを目的としている。現有の細胞治療方案の多くは生物に基づく単鎖可変領域(ScFv)結合ドメインを使用し、よく製造が困難であり、限られた患者に有利であり、よく高毒性を招き、しかも治療適応における適用性は比較的に狭い。我々は、“ddCARs”と呼ばれる典型的な単回輸液カートリッジと“ARC-SPARX”と呼ばれる用量および制御可能な共通カートリッジを含む新しいD-DOMAIN動力細胞療法を設計することによって、血液病、固形腫瘍および腫瘍以外の適応、例えば自己免疫疾患を治療することができると信じている。
著者らの主導計画は“Anito-cel”と呼ばれるBCMAに対するddCAR候補製品であり、現在著者らは再発或いは難治性多発性骨髄腫(RRMM)患者に対する肝心な2期“Immagine-1”試験で評価を行っている。Anito-celは、我々の共同開発/共同商業化協力協定により、ジリッドのKite Pharma社(Kite)とパートナーシップを構築している(本四半期報告Form 10-Qの以下のタイトルは“運営結果の構成要素-収入”の節でより詳細に説明されている)。また、2つの臨床段階のARC−SPARX計画、一期試験におけるACLX−001、RRMMにおけるBCMA；および我々が所有するACLX−002を開発し、再発や難治性急性骨髄性白血病(AML)と高リスクの骨髄異形成症候群(MDS)の治療を目指すCD 123を開発している。
設立以来、私たちは私たちの候補製品を発見して開発するためにほとんどの資源を投入した。今まで、私たちは深刻な運営損失を発生させた。2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ720万ドルと2730万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字総額は3兆967億ドル。これらの損失は，主に研究や開発活動に関するコストと我々の業務に関する一般的かつ行政的コストによるものである.予測可能な未来には、巨額の費用と増加する運営損失が引き続き発生することが予想され、私たちの純損失は異なる時期に大きく変動する可能性があり、これは私たちが計画している研究·開発活動のタイミングと支出にかかっている。私たちは私たちが行っている活動によって、私たちの運営費用と資本需要が大幅に増加すると予想しています
16
したがって、私たちは私たちの候補製品と私たちのプラットフォームを開発し、私たちの持続的な運営を支援するために多くの追加資金が必要かもしれない。私たちが製品収入を作る能力は、私たちの1つ以上の候補製品の成功的な開発、規制承認、最終商業化にかかっているだろう。私たちは製品販売から相当な収入を得ることができる前に、公開または私募株式発行、債務融資、マーケティング、流通手配、他の協力、戦略連合、許可手配を通じて私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちはもっと多くの資金を集めることができないかもしれないし、優遇条件でこのような合意や手配を達成できないかもしれません。もしあれば。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条件で十分な資金を得ることができなければ、私たちの業務、経営結果、または財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの製品開発または将来の商業化努力を延期、減少、または廃止させることができるかもしれない。私たちはまた、私たちが自分で開発し、マーケティングしたい候補製品を開発し、マーケティングする権利を与えることを要求されるかもしれない。私たちの未来の資金需要の額と時間は、私たちの発展努力の速度と結果を含む多くの要素に依存するだろう。私たちはあなたに保証することはできません。私たちは永遠に利益を上げたり、経営活動から正のキャッシュフローを生成します。
私たちが予想している運営現金需要と資本支出によると、私たちは現在の現金と現金等価物、および有価証券への投資は2027年の運営に資金を提供するのに十分だと信じている。
経営成果の構成部分
収入.収入
私たちはまだ製品販売から何の収入も得ておらず、近い将来もそうしない予定です。我々の収入には，Kiteとの連携から確認された金額が含まれており，Kite連携プロトコルとその修正案による研究·開発のために，総推定取引価格に適したコスト-コスト百分率で確認されている.将来的には、前払い費用、許可料、マイルストーンに基づく支払い、研究·開発事業の精算など、Kite連携協定およびその改正案に基づいて受け取った支払いから収入を得ることができる。前述したように、吾らはKiteと協力協定に署名し、この合意に基づいて収入が生じることを期待しているが、当社10-Q表季報第I部分第1項の簡明総合財務諸表付記6-連携協定に記載されている総推定取引価格に制限されなければならない。
運営費
私たちは研究開発費が発生している間に研究開発費を支出する。私たちは個々の計画に基づいて外部コストを追跡して、主要な候補者を選択することから始める。項目に割り当てられていない外部コストは臨床前コストと発見コストに分類される。我々は計画どおりに内部コストを追跡しないが，これらのコストは複数のプランに配置されているため，単独では分類しない.
研究開発費は我々の運営費の大きな部分を占めており，主に我々のAnito−cel計画，我々のARC−SPARX候補製品の開発，進行中の他の候補製品の発見と開発に関する外部と内部コストが含まれている。
外部費用には、
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内部費用には、賃金、関連福祉、研究開発機能に従事する従業員の株式給与支出を含む従業員関連のコストが含まれる。
私たちはすでに龍沙製造サービス協定で埋め込まれたレンタル契約を決定した；龍沙との作業説明書(Lonza SOW)に基づいて、私たちは製造手配の契約期間内にサプライヤーの製造施設と設備を独占的に使用し、制御する。埋め込み賃貸に関連する使用権資産は、その使用権資産に他の将来の用途がないため、研究·開発費として支出される。私たちは実際の便宜策を選択し、レンタル部分と非レンタル部分を単独のレンタル部分として計算します。レンタルは2022年に始まり、当時適用されていた製造施設や設備は、私たちの独占的な使用と制御の下でcGMP生産に利用することができる。2023年9月、当社はLonza SOW修正案1に署名し、当社が追加空間および設備の独占的使用および制御権を得ることを可能にし、追加使用権資産を招き、追加使用権資産には将来的に他の用途がないため、研究開発費として支出した。
臨床開発後期の候補製品は通常早期段階の製品開発コストよりも高いが，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。したがって、私たちは予測可能な未来に、私たちの研究開発費用が大幅に増加すると予想している。なぜなら、私たちは臨床開発、規制承認プログラム、および商業発売活動を通じてAnito-celを推進し続ける；ACLX-001とACLX-002を含む私たちのARC-SPARX候補製品を開始または継続して推進し、私たちのパイプラインを拡大するためにより多くの候補製品を発見し、開発し続ける；私たちの知的財産権の組み合わせを維持、拡大、保護、実行し、より多くの人員を募集する。
我々の候補製品の開発成功は非常に不確実性が高く、現在、どの候補製品の開発を完了し、監督部門の承認を得るために必要な努力の性質、時間、見積もりコストを正確に予測することは不可能であると考えられる。もし私たちの候補製品が引き続き臨床試験に入り、より大規模と後期の臨床試験に入ると、私たちの費用は大幅に増加し、もっと変わりやすいかもしれない。私たちはまたいつ(もしあれば)私たちの候補製品から収入を得てこれらの費用を相殺することを予測できません。私たちが最終的に製品販売から相当な収入を得る能力は多くの要素に依存する
18
これらの要素のどのような結果のいかなる変化も、私たちの候補製品開発に関連するコスト、タイミング、生存能力、および製品販売から相当な収入を創出する能力に著しく影響する可能性があります。
一般と行政費用
一般と行政費用には、主に行政、財務、行政機能者の給料、関連福祉、株式ベースの給与費用が含まれる。一般および行政費用には、分配された施設、減価償却および他の費用も含まれ、研究開発費に含まれていない直接または分配された施設賃貸料および維持費用、保険費用、ならびに法律、特許、相談、投資家および広報、会計および監査サービスの専門費用が含まれる。私たちは、私たちが会社の成長を支援するために従業員を増やすことに伴い、私たちの一般的かつ行政的費用が増加すると予想している。
その他の収入、純額
他の収入を除いて、純額は主に私たちの現金と現金等価物、制限された現金と有価証券が稼いだ利息、有価証券の純増額と償却、そして私たちの融資リース義務に関連する利息支出を含む。
所得税支給
同社は2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間にそれぞれゼロと30万ドルの所得税支出を記録した。前年同期と比較して、税支出の主な違いは、本年度期間の株式ベースの給与超過税収割引が大きいためである。
2024年3月31日までの3カ月間の入手可能な客観的証拠によると、当社は利益が実現不可能だと信じているため、繰延税項目の純資産維持全額評価を準備している。実際の税率と法定税率との主な違いは推定免税額の変化と関係がある。
経営成果
2024年3月31日までと2023年3月31日までの3カ月間の比較
次の表は私たちの行動結果(千計)をまとめています
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|||||||
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2024 |
|
2023 |
|
変わる |
|
|||
協力収入 |
$ |
39,256 |
|
$ |
17,912 |
|
$ |
21,344 |
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
32,318 |
|
|
32,932 |
|
|
(614 |
) |
一般と行政 |
|
22,748 |
|
|
15,437 |
|
|
7,311 |
|
総運営費 |
|
55,066 |
|
|
48,369 |
|
|
6,697 |
|
運営損失 |
|
(15,810 |
) |
|
(30,457 |
) |
|
14,647 |
|
利息収入、純 |
|
9,200 |
|
|
4,468 |
|
|
4,732 |
|
*支払利息を削減します |
|
(588 |
) |
|
(1,026 |
) |
|
438 |
|
その他の収入、純額 |
|
8,612 |
|
|
3,442 |
|
|
5,170 |
|
所得税前損失 |
|
(7,198 |
) |
|
(27,015 |
) |
|
19,817 |
|
所得税費用 |
|
— |
|
|
329 |
|
|
(329 |
) |
純損失 |
$ |
(7,198 |
) |
$ |
(27,344 |
) |
$ |
19,488 |
|
19
協力収入
コラボレーション売上高は、 2024 年 3 月期 3 ヶ月間の 3，930 万ドルで、 2023 年 3 月期 3 ヶ月間の 1，790 万ドルから 2，130 万ドル増加しました。これは、主に、カイト提携契約の改正範囲の変更により、提携収益の計算に使用される推定取引価格が変更されたことによるものです。
研究と開発費
私たちの外部と内部の研究開発コストの詳細は以下の通りです(単位：千)：
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
|||||||
|
2024 |
|
2023 |
|
変わる |
|
|||
外部コスト： |
|
|
|
|
|
|
|||
Anito-cel |
$ |
11,791 |
|
$ |
20,083 |
|
$ |
(8,292 |
) |
ACLX-001 |
|
280 |
|
|
647 |
|
|
(367 |
) |
ACLX-002 |
|
3,238 |
|
|
864 |
|
|
2,374 |
|
他の研究と開発コスト |
|
2,889 |
|
|
884 |
|
|
2,005 |
|
外部総コスト |
|
18,198 |
|
|
22,478 |
|
|
(4,280 |
) |
内部コスト |
|
14,120 |
|
|
10,454 |
|
|
3,666 |
|
研究開発費総額 |
$ |
32,318 |
|
$ |
32,932 |
|
$ |
(614 |
) |
2024年3月31日までの3カ月間の研究開発費は3230万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は3290万ドルと60万ドル減少した。研究開発費の減少は主に我々のAnito−cel臨床計画に関する費用の減少であり，そのうち620万ドルは主に龍砂製造サービスプロトコルの埋め込みリースに関する使用権資産によるものであり，竜砂製造サービスプロトコルには代替用途がない。内部費用が370万ドル増加したのは、主に人事に関する費用が450万ドル増加したためであり、そのうち210万ドルは非現金株式給与であり、この部分はこの減少額を相殺した。
一般と行政費用
2024年3月31日までの3カ月間の一般·行政費は2270万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は1540万ドルと730万ドル増加した。これは主に人事に関する費用が450万ドル増加し、そのうち260万ドルが非現金シェア給与だからだ。
その他の収入、純額
2024年3月31日までの3カ月間、その他の純収入は860万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は340万ドルと520万ドル増加した。この増加は，全体の現金と現金等価物および有価証券残高の増加および稼いだ利息の増加によるものである。
流動性と資本資源
成立以来、純損失と運営キャッシュフローが負となる状況が発生しており、今後も大量の追加損失が予想される。2024年3月31日現在、私たちは6.91億ドルの現金と現金等価物および有価証券を持っている。
今まで、私たちはまだどんな製品収入も発生していない。規制部門の承認を得て、私たちの任意の候補製品を商業化しない限り、Kite協力協定及びその修正案に従って収入を確認しない限り、製品販売から有意な収入は生じないと予想され、この協定及びその修正案は、総推定取引価格に適用される。私たちはまた第三者と他の協力合意に到達する可能性があり、私たちはいつ、または何の合意に達するかどうか分からない。私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受けることが予想され、私たちが引き続き私たちの候補製品を開発し、規制部門の承認を求め、任意の承認された製品の商業化を開始するにつれて、損失が増加することが予想される。私たちは新製品の候補製品開発に関連するすべてのリスクに支配されています。私たちは予測できない費用、困難、複雑な状況、遅延、その他私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある未知の要素に遭遇する可能性があります。また、上場企業の運営に関連する追加コスト、特に新興成長型企業やより小さい報告会社の地位を失うことに関連するコストが予想される。受け入れ可能な条件で、私たちは十分な資金を得ることができないかもしれないし、全く持っていないかもしれない。
私たちが予想している運営現金需要と資本支出によると、私たちは現在の現金と現金等価物、および有価証券への投資は2027年の運営に資金を提供するのに十分だと信じている。
20
キャッシュフロー
次の表は、以下の各期間の主要な現金源と用途(千計)をまとめています
|
3月31日までの3ヶ月間 |
|
||||
|
2024 |
|
2023 |
|
||
経営活動提供の現金純額 |
$ |
(31,907 |
) |
$ |
182,042 |
|
投資活動のための現金純額 |
|
(206,812 |
) |
|
(66,774 |
) |
融資活動提供の現金純額 |
|
(2,985 |
) |
|
95,445 |
|
現金、現金等価物、および制限的現金純増加(減少) |
$ |
(241,704 |
) |
$ |
210,713 |
|
経営活動
2024年3月31日までの3カ月間の経営活動で使用された現金純額は3，190万ドルであり，主に当社とKite協力協定とその改訂に関する純損失720万ドルおよび契約負債変動7840万ドルであったが，負債変動3360万ドル，非現金株式による報酬支出1，480万ドルおよび前払い支出およびその他の流動および非流動資産670万ドルの変動部分が相殺された。
2023年3月31日までの3カ月間，経営活動が提供した現金純額は1.82億ドルであり，主にKite協力協定開始に関する契約負債2.283億ドルおよび非現金費用純額1，060万ドルであり，そのうち1，010万ドルは株式給与支出に関係しているが，我々の純損失2，730万ドルおよびその他の運営資産および負債純増加2，960万ドルに部分的に相殺されている。
投資活動
2024年3月31日までの3ヶ月間、投資活動のための現金純額は2.068億ドルで、販売可能証券の3.184億ドルと不動産や設備を購入した640万ドルによって相殺されるが、1.18億ドルの販売可能証券の満期収益によって相殺される。
2023年3月31日までの3ヶ月間、投資活動のための現金純額は6680万ドルで、販売可能証券の1.621億ドルと不動産や設備を購入した100万ドルに起因するが、9640万ドルの販売可能証券の満期収益によって相殺される。
融資活動
2024年3月31日までの3カ月間、融資活動のための現金純額が300万ドルだったのは、融資リース項目での支払い総額が760万ドルだったが、株式オプションを行使した収益460万ドルで相殺されたためだ。
2023年3月31日までの3カ月間、融資活動のための現金純額は9，540万ドルで、主に1株28.75ドルで発行·売却された3，478，261株の普通株の純収益1.0億ドルと、株式オプションを行使する収益40万ドルだったが、融資リース項目の合計490万ドルの支払いで相殺された。
契約義務とまたは事項
2024年3月31日現在、私たちがこれまで2023年12月31日までの10-K表年次報告で開示した契約義務や約束と比較して、実質的な変化はありません。
重要な会計政策と試算
私たちの簡明な総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(GAAP)に基づいて作成された。簡明な総合財務諸表および関連開示を作成する際には、私たちが簡明な総合財務諸表中の資産、負債、収入、費用の報告金額、または資産と負債の開示に影響を与えるために、推定と判断を行う必要がある。我々は歴史的経験，既知の傾向や事件，および当時の状況では合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではないように見える。私たちは定期的に私たちの推定と仮定を評価する。私たちの実際の結果はこのような推定とは違うかもしれない。
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肝心な会計推定は公認会計原則に基づいて作成した推定であり、このような推定は重大な程度の推定不確定性に関連し、そしてすでに或いは著者らの財務状況或いは経営業績に重大な影響を与える可能性がある。我々のキー会計政策と推定の概要については、2023年12月31日現在のForm 10-K年度報告の第2部、第7項-経営陣の財務状況及び運営結果の検討及び分析を参照されたい。2024年3月31日までの3ヶ月間、私たちの重要な会計政策と推定に実質的な変化はなかった。
最近の会計公告
最近発表·採択された我々の財務状況及び経営結果に影響を及ぼす可能性のある会計声明の記述は、2023年12月31日現在の年次報告Form 10−Kにおける総合財務諸表付記2及び本四半期報告におけるForm 10−Qの第1部第1項における簡明総合財務諸表の付記に開示されている。
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第三項です市場リスクに関する定量的で定性的な開示。
私たちは金利の変化と関連した市場リスクに直面している。2024年3月31日現在、私たちは6.91億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持ち、主にアメリカ政府機関証券と国庫、預金証書、通貨市場口座に投資している。私たちの市場リスクに対する主な開口は金利感受性であり、金利感受性はアメリカの金利全体の水準変化の影響を受けており、特に私たちの投資は主に短期証券であるからである。私たちの売却可能な証券は金利リスクの影響を受け、市場金利が上昇すればその価値は低下する。これらのタイプの市場リスクに関する感受性分析の検討については，2023年12月31日までの年次報告書の第II部，第7 A項，市場リスクに関する定量的·定性的開示を参照されたい。前年末から2024年3月31日まで、プロジェクト3の範囲内で提供すべき情報に実質的な変化はなかった。
第四項です。制御とプログラム.
情報開示制御とプログラムの評価
開示制御および手続きは、取引法に基づいて提出または提出された報告書で開示が要求された情報が、米国証券取引委員会規則および表に設定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを保証するための合理的な保証を提供することを目的としており、これらの情報は、開示すべき決定をタイムリーに行うために、我々の最高経営者およびCEOを含む私たちの管理層に蓄積されて伝達されることを目的としている。開示制御およびプログラムを設計する際に、管理層は、任意の制御システムが、どんなに設計および動作が良好であっても、制御システムの目標を達成することを絶対に保証することができず、いかなる制御評価も、社内のすべての制御問題および不正イベントが発見されたことを絶対的に保証することができないことを認識する。
我々の経営陣は、最高経営責任者と最高財務責任者の参加と監督の下で、本四半期報告書10-Q表に含まれる期間終了までの間の開示制御および手順(取引所法案下の規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されているような)を評価した。この評価に基づき、当社のCEOおよび最高財務責任者は、本四半期の報告書10-Qテーブルがカバーする期間が終了するまで、私たちの開示制御および手続きは合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
最近の財政四半期内に、財務報告の内部統制に大きな影響を与えていないか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化が発生していません。
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第2部：その他の情報
第1項。法律訴訟。
時々、私たちは訴訟や他の法的手続きに巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、私たちの経営陣が私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があると考えている訴訟や法的手続きに参加していません。結果にかかわらず，弁護や和解コスト，管理資源分流などにより，訴訟は我々に悪影響を与える可能性がある。
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情報技術EM 1 A。リスク要因です
私たちの企業と産業は重大な危険に直面している。私たちの普通株式に投資するかどうかを決定する前に、以下に説明するリスクと、当社の簡明な総合財務諸表および関連説明、第1部第2項の“経営陣の財務状況および経営業績の議論および分析”を含む、本四半期報告Form 10-Qの他の情報をよく考慮しなければなりません。以下のリスク要因および本報告の他の部分に記載されているリスク発生または事態の発展は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しを深刻に損なう可能性がある。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。以下のリスクは，本報告の日までにこのような状況が存在しないことは保証されておらず，このようなリスクや状況がすべてまたは部分的に実現されていないと肯定的に解釈されるべきでもない。このForm 10-Q四半期報告書にはまた、リスクと不確実性要因に関する前向きな陳述が含まれている。本四半期報告Form 10−Qに記載されている要因により、我々の実際の結果は、前向き陳述で予想されているものとは大きく異なる可能性がある。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性はまた私たちの業務運営を損なう可能性がある。
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リスク要因の概要
我々の業務戦略を遂行する能力は多くのリスクの影響を受けており，本要約の後の部分ではこれをより網羅的に記述している.これらのリスクには
私たちの限られた経営歴史、財務状況、資本要求に関するリスク
私たちの候補製品開発に関するリスク
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私たちの業務に関わるリスク
第三者依存に関するリスク
私たちの知的財産権に関するリスクは
政府の規制に関連するリスク
私たちの候補製品の商業化に関するリスクは
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
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私たちの限られた運営履歴、財務状況、資本要求に関連するリスク
私たちの経営の歴史は限られており、設立以来大きな損失を受けており、予測可能な未来に損失を計上し続けることが予想され、私たちの未来の生存能力を評価することが困難になる。
私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られている。これまで，我々の業務は組織と配備会社員，業務計画，資金調達，我々の知的財産権の組合せの確立と保護，我々のDドメインの開発，ddCARとARC−SPARX技術の開発，潜在的な新たな標的抗原の識別，候補製品の開発および臨床前研究や候補製品の臨床試験を含む研究と開発に限られており，これらはすべて生物製品またはバイオ製薬であり，生物製品ライセンス申請(“BLA”)による承認が必要である。大規模または重要な臨床試験を成功させ、上場承認を得て、商業規模の製品を生産したり、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を行う能力があることは証明されていません。したがって、私たちがより長い運営履歴を持っているか、または商業化に近いよりも、私たちの将来の成功や生存能力を正確に予測することは難しいかもしれません。さらに、若い企業として、私たちは予測できない費用、困難、複雑な状況、遅延、および他の私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある既知および未知の挑戦に直面する可能性がある。
私たちは商業販売を許可された製品もなく、製品販売から何の収入も生じていません。私たちは持続的な運営に関連する巨額の研究開発と他の費用を発生し続けています。2014年12月に設立されて以来、私たちはどの時期にも赤字が発生した。2024年と2023年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ720万ドルと2730万ドルだった。2024年3月31日までの累計赤字は3兆967億ドル。私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受けることを予想して、私たちは臨床前研究と臨床試験を通じて私たちの候補製品を推進することに伴い、私たちの候補製品を引き続き発見し、開発し、私たちのルートを拡大し、私たちのD-ドメイン、ddCARとARC-SPARXプラットフォームを引き続き開発する；私たちの知的財産権の組み合わせを維持、拡大、保護、実行する；そしてより多くの人員を募集して、これらの損失は増加するだろう。私たちの将来の純損失の規模は、私たちの未来の支出の成長率と製品販売から相当な収入を得る能力にある程度依存し、私たちの候補製品は臨床前または臨床開発段階にあるため、予測可能な未来にはこのようなことは起こらないと予想される。私たちの以前と予想されていた未来の損失は、私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
私たちは臨床開発、規制承認手続き、商業発売活動(承認されれば)を通じてAnito-celを推進し、私たちのARC-SPARX候補製品を起動または推進し続け、より多くの候補製品を発見し、開発し続けるため、多くの追加資金を得る必要があるだろう。
生物製薬製品開発への投資リスクは非常に高く、それは大量の前期資本支出を必要とし、しかもいかなる潜在的な候補製品も十分な効果或いは受け入れ可能な安全性を証明できない可能性があり、監督部門の許可を得ることができず、商業的に実行可能ではない。著者らの候補製品が臨床前研究と臨床試験に入り、進展を得るに伴い、著者らは大量の追加資金を必要とし、著者らの臨床、監督管理、品質と製造能力を拡大し、内部でも第三者パートナーと協力者とも、そして臨床前研究と臨床試験を通じて著者らの候補製品を推進し、上場承認を得る。もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、マーケティング、販売、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生することも予想される。また、上場企業として、運営に関連した追加コストを発生させていきます。
私たちの現在の運営計画によると、私たちは私たちの既存の現金、現金等価物、および有価証券が、私たちが計画している少なくとも今後12ヶ月の運営に資金を提供するのに十分であると信じているが、私たちの仮定は間違っていることが証明される可能性があり、私たちの資本消費速度は私たちが予想していたよりもはるかに速いかもしれない。これは、計画よりも早く公共資金または個人融資または他の資金源(例えば、戦略協力のような)を通じて追加の資金源を求めることを要求する。このような融資は、株主への希釈、重い債務契約や償還義務の押しつけ、あるいは我々の業務の他の制限に影響を及ぼす可能性がある。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
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私たちは、許容可能な条項で追加的な資金を提供するかどうか、または(私たちの業務に関連するリスク部分がさらに説明されているように)全くできないかどうかを判断することができない。もし私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を調達できない場合、私たちは従業員数を減らし、および/または私たちの候補製品の開発や商業化、または他の研究開発計画を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれない。私たちは他の場合よりも早い段階で私たちの候補製品のパートナーを探すことを要求されるかもしれないし、私たちにあまり有利でない条項でパートナーを探したり、不利な条項で私たちの候補製品の権利を放棄したり、不利な条項で私たちの候補製品の権利を許可したりすることができます。そうでなければ、私たちは自分の開発や商業化を求めます。上記のどの事件も、私たちの業務、将来性、財務状況と経営結果を深刻に損害し、私たちの普通株価格の下落を招く可能性があります。
また、戦略的には、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加的な資本を求めることができるかもしれない。より多くの資金を得ようとすることは、私たちの経営陣の日常活動への注意をそらす可能性があり、これは候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは2022年9月30日までの四半期に、2022年12月31日に救済された財務報告の内部統制に重大な欠陥があることを発見した。未来に発見されたどんな重大な弱点も、私たちの業務、名声、株価に悪影響を及ぼす可能性がある。
2022年9月30日までの四半期内に、我々の管理·監査委員会は、研究開発費や関連口座の会計に関する財務報告に重大な内部統制の欠陥があると結論した。このような会計ミスの影響は、研究開発費の多報を招き、経営陣が時期ごとの個別エラーの総合的な影響を決定することが、このような会計四半期の簡明総合財務諸表に大きな影響を与えるため、2022年3月31日および2022年6月30日までの各期間のForm 10-Q四半期報告に含まれる簡明な総合財務諸表の再記述を招いた。私たちが決定した重大な欠陥のより多くの情報については、2023年3月29日に提出されたForm 10-Kの第II部分9 A項“制御および手順”を参照してください。2022年12月31日現在、この重大な欠陥は修復されています。
重大な欠陥は財務報告内部統制の欠陥又は欠陥の組み合わせであるため、我々の財務諸表の重大な誤報が合理的な可能性があることを直ちに防止又は発見することができない。私たちが未来に発見したどんな重大な弱点も、管理職が効果的な制御措置を設計し、実施し、十分な時間で実行されるまで、管理職はテストによって結論を出すことはできないだろう
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有効です。私たちは私たちが取る可能性のある措置がこのような実質的な弱点を救済したり、今後実質的な弱点を防止するのに十分だという保証はない。私たちは私たちが発見した実質的な弱点を修正しましたが、私たちは私たちの既存のすべての実質的な弱点を確認したということを保証することはできません。
我々が発見した重大な弱点と無効な内部財務·会計制御·手続きは、救済されたにもかかわらず、投資家が私たちが報告した財務情報に自信を失ってしまう可能性があり、これは私たちの株式取引価格にマイナスの影響を与える可能性がある。もし私たちが未来にもう一つの重大な弱点を発見すれば、このような追加的な重大な弱点は、私たちの財務業績をタイムリーに報告する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、また、投資家が私たちが報告した財務情報に自信を失ってしまう可能性があり、これは私たちの株式の取引価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品開発に関するリスク
私たちはまだ商業販売を許可されていない製品は、最近臨床試験を始めて、人体で私たちの最初の候補製品をテストして、これはあなたが私たちの現在の業務を評価し、私たちの未来の成功と生存能力を予測することを困難にするかもしれません。
著者らは依然として我々のD−DOMAIN，ddCARとARC−SPARXプラットフォームを開発し，いくつかの候補製品のための薬物発見と臨床前研究を行うとともに，著者らが行っているAnito−CEL，ACLX−001とACLX−002の臨床試験を進めている。これまで、私たちは一部の患者を治療してきましたが、私たちの最初の候補製品の臨床経験は限られています。私たちの候補製品は開発段階にあるため、失敗のリスクが高く、適切な製品の開発には決して成功しないかもしれません。さらに、製品開発中の規制政策および/またはフィードバックの変化を含む多くの要因により、規制遅延や拒否に遭遇する可能性がある。
臨床試験を行っているバイオ製薬製品は高い失敗率を示している。製薬と生物技術業界のいくつかの会社は後期臨床試験で重大な挫折を経験し、早期臨床試験においても奮い立つ結果を得た。臨床前と臨床活動から得られたデータは異なる解釈を受ける可能性があり、これは監督部門の承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。例えば，1期Anito−cel試験に参加した患者では，予後因子が腫瘍負担増加に大きく関与しており，われわれの応答率に影響している可能性がある。したがって，Pivotal試験で募集した群が少ない不良予後特徴を有していれば，Pivotal試験では改善したPFS率が生じる可能性があり，ステップ1試験に相当する安全性を保っていると考えられる。しかし、重要な試験の入選患者数は予想と異なる可能性があり、これらの予後因子は私たちが予想しているほど顕著ではないかもしれない、あるいは他の要素が応答率により大きな影響を与える可能性があり、他のリスクがある可能性がある。
FDAは以前に一部の臨床保留を発表し、キャンセルしたが、FDAが未来に別の臨床保留を発表しないことを保証することはできない。FDAが別の臨床保留を発表すれば、臨床保留の解決にはかなりの時間と費用が必要であり、FDAが直ちに臨床保留を取り消すことが保証されない、あるいは全く保証できない場合、私たちの業務とAnito-celの開発と承認の将来性は実質的に損害を受ける。
私たちの候補製品の臨床開発段階のため、私たちが最終的に製品販売から相当な収入を得る能力は多くの要素に依存します
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もし私たちがこのような要求のうちの1つ以上をタイムリーに達成できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を商業化することに成功できない可能性があり、これは私たちの業務に深刻な損害を与えるだろう。
私たちの臨床試験が時間通りに開始され、完成されるかどうか、あるいは私たちが計画した臨床策略がFDAあるいは外国の衛生当局に受け入れられるかどうかを確定することはできません。そのほか、新冠肺炎疫病が著者らの候補製品の開発、著者らの臨床前研究と臨床試験及び著者らの業務に与える持続的な影響を予測することは依然として困難である。
利益を実現し、維持するためには、承認されれば、大量の収入を生む製品を開発、承認し、最終的に商業化しなければならない。私たちは何年も候補製品の承認を得られず、このような活動で決して成功しないかもしれないと予想している。そのほか、臨床前動物モデル或いは更に早い試験で良好な結果が得られたにもかかわらず、候補製品が人体試験において予見できない安全問題或いは治療効果が不足していることは珍しくなく、著者らは最終的に著者らの候補製品の十分な安全性と有効性を証明できず、市場の承認を得ることができないかもしれない。私たちが承認を得て私たちの1つ以上の候補製品を商業化し始めても、私たちは利益を達成するために十分な大きさまたは十分な収入を生むことができないかもしれない。
私たちが私たちの1つ以上の候補製品を商業化することに成功しても、私たちはより多くの候補製品を開発し、マーケティングするために、大量の研究開発、製造、その他の支出を生み出し続けるだろう。もし私たちが利益を上げたり、利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。
我々のddCARとARC−SPARXプラットフォームは新しいかつ検証されていない治療法を代表しており，候補製品開発の時間，結果とコスト，規制承認を得る可能性を予測することは困難である。また，適切な標的結合ドメインを決定するために困難に遭遇する可能性がある。
我々は我々のddCARとARC−SPARXプラットフォームに研究開発努力を集中させ，我々の将来の成功はこれらのプラットフォームの成功開発にかかっている。臨床開発には他の細胞療法やアダプタプラットフォームがあるが，我々のプラットフォーム技術は，我々のD−ドメイン技術を含め，どの重要な時間帯でも広範なテストを受けていない。また，我々のプラットフォームは，従来のCAR−T療法が直面しているいくつかの挑戦を克服できる可能性があると信じているが，我々の方法が予想される利点をもたらすか，あるいは時間の経過とともに予見不可能な負の結果を招くことは確認できない。例えば，我々が求めたい特定の抗原標的を認識できるD−ドメイン結合タンパク質，あるいはこれらの抗原への適用D−ドメイン，ddCARまたはSPARXタンパク質の開発は，商業的可能性がなく挑戦的あるいは高価すぎる可能性があるかもしれない。私たちは現在承認や商業化された製品を持っていない。他の標的治療と同様に、非腫瘍または非標的活動は、開発を延期するか、または特定の候補製品を再設計または放棄することを要求する可能性がある。私たちが未来に遭遇した私たちの新しいプラットフォームと私たちの候補製品の臨床前と臨床開発に関連するいかなる問題も重大な遅延或いは意外なコストを招くことができないことを保証することができず、またこれらの問題が解決できることを保証することができない。私たちはまた、持続可能で複製可能で拡張可能な製造プロセスの開発、またはこれらのプロセスを製造パートナーに移したり、私たち自身の内部製造能力を開発する上で遅延に遭遇する可能性があり、これは、私たちが臨床試験を完了することを阻止したり、タイムリーまたは利益に基づいて、私たちの候補製品を商業化することに成功するかもしれない。
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細胞療法は細胞免疫療法と癌治療の比較的新しい分野を代表しているため、私たちの候補製品の開発と商業化は私たちを含む多くのリスクと挑戦に直面させた
私たちは、安全、効果的、拡張可能、または利益のある製品を生成するために、私たちの候補製品、私たちの技術、または他の候補製品の開発に成功できないかもしれない。さらに、私たちの技術は患者のT細胞の体外遺伝子改造に関連しているため、私たちは追加の規制挑戦とリスクに直面している：
また，細胞療法安全問題に対する公衆の知覚や認識は，被験者が候補製品の臨床試験に参加する意思に悪影響を及ぼす可能性があり，あるいは承認されれば，医師が我々の製品の処方に影響を与える可能性がある。医者や病院や
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第三者支払者が新製品、技術と治療実践を採用する速度はよく遅い。これらの製品、技術と治療実践は追加の前期コストと訓練を必要とするからである。治療センターはCAR−T細胞療法を管理するために必要な人員や他のインフラの構築を望まないか，あるいは投入できない可能性がある。医師はこのような斬新で個性的な療法を受けたくない可能性があり，複雑すぎて適切な訓練がない場合には採用できないと考え，施行しないことを選択する可能性がある。これらや他の要因から，病院や支払者はこのような新しい療法の利点を決定する可能性があり，そのコストを超えないか，あるいはそれを超えない可能性がある。
また，我々の候補製品を開発する際には，ddCARs，ARC−T細胞とSPARXタンパク質を製造する設計や方法の異なる選択肢は詳細には探索されていない。我々は現在，我々のddCARs，ARC−T細胞あるいはSPARXタンパク質の構造を短期的に変更するつもりはないが，将来的には，将来の設計やプロセスの変化に伴い，我々のddCARs，ARC−T細胞あるいはSPARXタンパク質あるいはその任意の製造プロセスが実質的に改善される可能性があることを発見するかもしれない。製品設計の変更と製造技術、設備或いは施設の変更は、FDAが実施前に更なる比較可能な分析と承認を行う必要がある可能性があり、これは私たちの臨床試験と候補製品の開発を遅らせる可能性があり、そして一貫性と持続的な安全性、身分、純度と有効性を証明するために、移行研究を含むより多くの臨床試験が必要かもしれない。例えば，ddCARやARC構造の遺伝子をレンチウイルスベクターを用いて患者T細胞に形質導入している。将来的には，別のタイプのベクターや他の遺伝子がT細胞を修飾する方法が利点を提供する可能性があり，特に我々のddCARsやARC−T細胞を他の免疫細胞に挿入することを考えた場合に有利である可能性が示唆されるかもしれない。著者らが免疫細胞に対して遺伝子改造を行う方式を変えるには追加の過程開発、比較可能性研究、監督管理申告と臨床テストが必要であり、そして現有の候補製品を延期する。
そのほか、FDAと外国衛生当局の臨床試験要求、及びこれらの監督管理機関は候補製品が承認されるかどうかを決定するための基準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性及び期待用途と市場によって大きく異なる可能性がある。CAR-Tと他の細胞療法製品は近年進展しているが、一部の製品だけがアメリカあるいは他の市場で承認されており、これにより、私たちの候補製品が監督部門の承認を得るのにどのくらいの時間あるいはどのくらいのコストがかかるかを決定することは困難である。
我々のARC−SPARXプラットフォームはACLX−001とACLX−002の成功に強く依存している。
我々のARC−SPARXプラットフォームは，我々のAML/MDS計画を含み，ACLX−001とACLX−002の成功に強く依存しており，この2つの製品は我々のARC−SPARXプラットフォームに基づく上位2つの候補製品である。ACLX-001はARC-T細胞とBCMAあるいはSPRX 001に対する二価SPARX蛋白からなり、RRMMの治療に用いられる免疫治療組み合わせである。ACLX-002はARC-T細胞とCD 123或いはSPRX 002に対する一価SPARX蛋白からなる免疫治療の組み合わせであり、再発或いは難治性AMLとハイリスクMDSの治療に使用される。ARC−T細胞とACLX−001とACLX−002からなるSPARX蛋白は全く新しいものであり，われわれのACLX−001第1段階試験が開始されるまで両細胞ともヒトでは試験されていなかった。すべてのSPARX蛋白は1つ以上の抗原特異的結合ドメインと私たちのラベルと呼ばれる蛋白質が融合したものである。このタグは，ヒトフェトプロテイン(HAFP)の26 kDA C末端断片に由来する新たなタンパク質配列であり，我々のACLX−001第1段階試験が開始されるまでヒトで試験されたことはない。ARC−T細胞はタグを識別する結合ドメインを持つように設計されており，抗タグと呼ぶ。我々のACLX−001第1段階試験が開始されるまで，抗TAGもヒトでテストされたことはなかった。ARC-T細胞、SPARX蛋白、ラベル、抗ラベルとACLX-001とACLX-002の他の部分が副作用を引き起こさないこと、意外な脱標的識別を招き、候補製品の期待活性を制限すること、或いは他の負の結果を招くことを保証できない。
また，我々ARC−SPARXプラットフォーム中のすべての候補品はARC−T細胞を使用しているため，ACLX−001やACLX−002の故障はARC−SPARXプラットフォームにおける我々の他の候補品が類似した故障を経験する実際または予想される可能性を増加させる。
我々のACLX−001とACLX−002の第1段階試験は，薬物動態学，安全性概況と将来の臨床開発の用量戦略を知ることが求められているため，我々のARC−SPARXプラットフォームとしての臨床検証を目指している。第一段階試験完了後，これらの試験から得られた知見を用いて，我々の急性骨髄性白血病/MDS計画をさらに進め，ARC−SPARXを用いてこの疾患領域により広範なパイプラインを構築する。ACLX−001およびACLX−002の第1段階試験をタイムリーに成功させなかった場合、または試験から有利な結果が得られなかった場合、我々の他のARC−SPARX候補製品およびAML/MDSおよび他の腫瘍環境における他の発見項目を推進する際に重大な遅延または他の問題に遭遇する可能性がある。
臨床開発は長く、高価で不確実な過程だ。私たちの臨床試験は、規制部門の承認および商業化を阻止または延期し、他の候補製品の開発に影響を与える可能性がある任意の候補製品が十分な安全性および/または有効性を有することを証明できないかもしれない。
アニトセルを含む当社の製品候補の商業販売の規制当局の承認を得る前に、長期にわたり複雑で高価な前臨床試験および臨床試験を通じて、当社の製品候補が適切な
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安全性と有効性のプロファイルがあり、製造された医薬品はヒトへの使用に適した品質属性を持っています。臨床試験は高価で、完了に何年もかかり、結果も本質的に不確実です。臨床開発の過程でいつでも失敗が発生する可能性があり、失敗のリスクが高く、市場性のある製品の開発に成功することはないかもしれません。
われわれの候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できない可能性があり，特に早期試験の被験者数が少ないためである。そのほか、候補製品は人体試験において予見できない安全性或いは有効性を示す問題は珍しくなく、臨床前動物モデルにおいて良好な結果が得られたにもかかわらず。
私たちが行う可能性のあるどんな臨床試験も、規制部門の許可を得て、私たちの候補製品を市場に出すために必要な安全性と有効性を証明しないかもしれません。私たちが引き続き私たちの候補製品を開発するにつれて、追加の深刻な不良事件、副作用あるいは予期しない特徴は私たちの更なる方案の修正、あるいは私たちの臨床試験設計を変えることを招くかもしれません。場合によっては、私たちは、それらの開発をリスク-収益がより受け入れやすいより狭い用途またはサブグループに制限するか、またはこれらの候補製品またはそれらの開発を完全に放棄することを要求される可能性がある。
私たちの候補製品の治療は私たちの候補製品と関係のない副作用或いは不良事件を引き起こす可能性があるが、依然として著者らの臨床試験の成功に影響を与える可能性がある。我々の臨床試験では、重大な合併症を有する患者を我々の臨床試験に組み込むことは、潜在的な疾患またはこれらの患者が使用している可能性のある他の治療または薬物によって死亡または他の不良医療事象を引き起こす可能性がある。上述したように、これらのいずれの事件も、別の臨床保留をもたらす可能性があり、および/または、規制部門の承認を得ること、または市場受容度を獲得または維持することを阻止し、候補製品を商業化する能力を弱める可能性がある。我々のプラットフォーム内の候補製品はDドメインのような類似したコンポーネントを共有するため、私たちの臨床試験失敗はまた、私たちの他の候補製品が類似の故障を経験する実際または予想される可能性を増加させる可能性がある。
FDAは以前に一部の臨床保留を発表し、キャンセルしたが、FDAが未来に別の臨床保留を発表しないことを保証することはできない。FDAが別の臨床保留を発表すれば、臨床保留の解決にはかなりの時間と費用が必要であり、FDAが直ちに臨床保留を取り消すことが保証されない、あるいは全く保証できない場合、私たちの業務とAnito-celの開発と承認の将来性は実質的に損害を受ける。
場合によっては、プロトコルに記載されている試験手順の変更、患者集団の規模と種類の違い、臨床試験プロトコルの変更と遵守、臨床試験参加者のドロップアウト率など、さまざまな要因により、同じ製品候補の異なる臨床試験間で安全性および有効性の結果に大きなばらつきが生じる可能性があります。現在進行中または将来の臨床試験において、当社の製品候補の安全性および有効性に関して決定的でない場合、または当社の製品候補に関連する安全性の懸念が発生した場合、当社は次のことを行うことがあります。
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また、試験が成功しても、臨床データは往々にして異なる解釈と分析の影響を受けやすく、FDAや外国の衛生当局が私たちのように結果を説明することは保証できず、私たちが承認のために候補製品を提出する前に、より多くの試験を行う必要があるかもしれない。FDAや外国衛生当局が私たちの任意の候補製品が十分な安全性と有効性を持っていると考えることは保証できず、これらの臨床試験で有利な結果が観察されても、安全性、純度および有効性(臨床治療効果を含む)に関する満足度などの意外または不利なフィードバックをFDAまたは外国衛生当局から受ける可能性がある。もし試験結果がFDAや外国の衛生当局を満足させてマーケティング申請を支援することができない場合、私たちの候補製品の承認は大幅に延期されるかもしれません。あるいは、私たちの候補製品の潜在的な承認を支援するために、追加の試験を行うために多くの追加資源が必要かもしれません。
私たちの臨床試験は大きな遅延に遭遇するかもしれない。
もしあれば、どんな臨床試験も計画通りに行われるか、予定通りに完成することは保証できません。成功を妨げたり、臨床開発をタイムリーに完成させたりする可能性のある事件は、
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2023年6月、FDAは、患者の死亡後に、Anito-celの一部の臨床保留を発表し、その中で、Anito-cel輸液資格を満たしていない患者を臨床試験場所で治療し、次いで、私たちの試験レジメンと衝突する方法で患者を管理することに関する。我々はすでに実験案の修正でFDAと一致しているにもかかわらず、このような修正は将来の有害事象を軽減するのに十分ではないかもしれない。また，われわれはすでにImmagine−1でわれわれの臨床試験サイトを再訓練し，レジメンのコンプライアンスを強化しているが，1つのサイトや別の第三者が再び試験案から逸脱しないことは保証されていない。FDAはすでに一部の臨床保留をキャンセルしたが、FDAが未来に別の臨床保留を発表しないことを保証することはできない。
私たちの臨床試験を成功させることができないいかなることも、私たちの追加コストをもたらしたり、資金を調達したり、製品販売から収入を発生させ、協力計画を達成または維持する能力を損なう可能性があります。また、候補製品の材料製造変更やメーカー交換を行う場合、追加的な接続や比較可能な研究が必要かもしれません。臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することもできますし、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることは、候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務と運営結果を損なう可能性があります。
もし私たちが臨床試験で患者を募集し、および/または臨床試験で患者を保留する時に遅延或いは困難に遭遇すれば、著者らの臨床開発活動は遅延或いは他の不利な影響を受ける可能性がある。
様々な理由から，臨床試験では患者登録の困難に遭遇する可能性がある。臨床試験方案に基づいて適時に臨床試験を完成し、他の事項以外に、治療と十分な後続行動が完成するまで、著者らが十分な数の患者を募集して試験に残る能力があるかどうかに依存する。患者の登録は多くの要素に依存している
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FDAが以前に一部の臨床保留を発表し、キャンセルしたにもかかわらず、FDAが将来別の臨床保留を発表しない保証はなく、これは更に登録を延期する可能性がある。
また、私たちの臨床試験は、私たちの試験に参加することを選択する可能性のある患者のいくつかが競争相手による試験に参加することを選択する可能性があるので、他の臨床試験と同じ治療分野での製品の候補を争うことになります。合格臨床研究地点の数が限られているため、著者らはいくつかの競争相手が使用している同じ臨床試験地点で著者らのいくつかの臨床試験を行い、これらの臨床試験地点で臨床試験を行うことができる患者数を減少させることが予想される。患者登録の遅延はコスト増加を招く可能性があり，あるいは計画中の臨床試験の進行時間や結果に影響を与える可能性があり，これらの試験の完了や開始を阻止し，候補製品開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
また、海外で臨床試験を行うことは、私たちの候補製品のために行われているかもしれないように、追加のリスクをもたらし、私たちの臨床試験の完成を遅らせるかもしれない。これらのリスクには、医療サービスや文化的慣習の違いにより、外国に登録された患者が臨床合意を遵守できなかったこと、外国規制計画に関連する追加行政負担の管理、および政治的および経済的リスク、およびこれらの外国に関連する戦争行為(例えば、ウクライナでのロシアの行動に関連する持続的な地政学的緊張を含み、米国や他の国の制裁を招き、ロシアがこのような制裁に応答するための報復行動を含む)がある。
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の中期、初歩或いは主要なデータはより多くの患者データの出現に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの影響を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
時々、私たちは臨床試験の中期、初歩的、または背線データを公表するかもしれない。例えばデータは2023年10月15日現在，38名の患者のデータ締め切り著者らからのAnito-celによるRRMM治療の第一段階臨床試験は初歩的なデータである。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。予備データまたはバックラインデータは依然として監査とチェック手続きを受けなければならず、これは最終データが以前に公表された予備データまたはバックラインデータと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、中期、予備、およびバックラインデータは慎重に表示されなければならない。中間、予備、またはバックラインデータと最終データとの間の不利な差は、私たちの名声およびビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。
さらに、初期、中期、およびバックラインデータは、患者が試験中に成熟し、患者登録が継続するか、または候補製品の他の進行中または未来の臨床試験がさらに発展するにつれて、より多くの患者データが利用可能になるにつれて、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面する。過去の臨床試験結果は将来の結果を予測できない可能性がある。
さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報は、一般に、より広い情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが開示に含めるべき材料または他の適切な情報を決定することに同意しない可能性がある。私たちが開示しないことを決定したいかなる情報も、最終的には、特定の候補製品または私たちの業務に関する未来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に対して重要な意味を持つと考えられるかもしれない。同様に，我々の現在の開発スケジュールに基づいて我々の候補製品の計画や進行中の臨床前研究や臨床試験を完成させることができても，我々の候補製品のこのような臨床前研究や臨床試験の積極的な結果は後続の臨床前研究や臨床試験結果に複製されない可能性がある。
製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，類似した挫折に直面しないことは確認できない。これらの挫折は，臨床試験が行われている間の臨床前や他の非臨床発見，あるいは前臨床研究や臨床試験で行われた安全性や有効性観察によるものであり，これまで報告されていない有害事象を含む。そのほか、臨床前、非臨床と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてFDA或いはその他の監督管理機関の許可を得られなかった。
著者らの候補製品と治療方法は不良副作用或いはその他の特性を招く可能性があり、その臨床開発を阻止し、その監督管理の承認を阻止し、試験規模の拡大を要求し、その商業潜在力を制限し、或いは重大な負の結果を招く可能性がある。
私たちの候補製品は遺伝子組換えT細胞に基づく免疫療法と関連がある。自動車ベースの製品のようないくつかのトランスジェニック細胞療法は、サイトカイン放出症候群、神経毒性、パーキンソン病およびグリーン·バレー症候群、血球貪食リンパ組織細胞増加症、マクロファージ活性化症候群、およびマクロファージ活性化症候群を含む潜在的な深刻な副作用を有する
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長期および/または再発した細胞減少症は，アップグレードする可能性があり，密な医療介入が必要であり，患者の受傷や死亡を招く。また，癌適応のための車載製品の管理にはリンパ消耗や通常のブリッジ療法が関与しており，有害事象にも関与している。
我々の候補品に他の遺伝子組換え細胞療法と類似した副作用が出現しないことは保証されず，副作用の患者への不安全なレベルへのアップグレードを防ぐことができる保証はない。また，われわれの最初の候補はRRMMとAML/MDS患者に対する治療であった。これらの患者は通常高齢者および/または明らかな合併症があり，多くの他の療法に失敗した後に我々の製品候補を最後の治療として受けることが予想され，これらの患者は特に安全や毒性リスクの影響を受けやすい可能性がある。また，治療医療従事者はこれらの副作用を適切に認識あるいは処理していない可能性があり，T細胞療法による毒性が複雑である可能性があり，管理が困難であり，患者の死亡や他の重大な問題を招く可能性がある。さらに、重篤な不良または予期せぬ副作用が候補品または他の因子によって引き起こされるかどうかを決定することは困難である可能性があり、特に他の疾患を有し、他の薬剤を服用している可能性のある腫瘍学的対象において。
FDAは2023年6月、私たちのAnito-celの一部の臨床保留を発表した。Immagine−1試験スキームの修正でFDAと一致しているにもかかわらず、このような修正は将来の有害事象を軽減するのに十分ではないかもしれない。また，われわれはすでにImmagine−1でわれわれの臨床試験サイトを再訓練し，レジメンのコンプライアンスを強化しているが，1つのサイトや別の第三者が再び試験案から逸脱しないことは保証されていない。FDAは一部の臨床保留をキャンセルしたが、FDA或いはDSMBが未来に別の臨床保留を発表しないことを保証できず、それによって研究の一時停止或いは一時停止を招く。
FDAがCAR−T療法治療に関連するT細胞悪性腫瘍(CAR陽性リンパ腫を含む)の報告を調査した後，FDAは2024年1月に6種類の承認されたCAR−T療法のメーカーに書簡を送り，BCMAとCD 19で指導したトランスジェニック自己T細胞免疫療法治療後に発生したT細胞悪性腫瘍へのブロック警告を求めた。これは承認されたすべてのCAR−T療法に必要なクラス全員のブロック警告である。CAR−T製品に対するこのような枠警告は、それらの市場受容度および収益性を低下させる可能性がある。このような製品の製造業者は、REMSを含む臨床試験中および承認後に実施される追加の安全監視を要求され、規制承認およびCAR−T療法のマーケティングに要する時間およびリソースを増加させる可能性があり、私たちの収益性を低下させ、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
新しい結合ドメインを設計しました低い免疫原性を持つべきだと考えていますそれらの結合ドメインから潜在的な免疫原性配列も除去されているので“脱免疫”と呼ばれていますしかし，我々の現在の臨床試験以外にヒトで試験されたことはなく，この結合ドメインや候補製品の一部として試験を予定しているSPARX蛋白が予期しない副作用を生じないことは保証されていない。著者らはすでに多くの臨床前研究を完成し、著者らの新しい結合ドメインを通じて体内の意外脱標的識別による毒性をスクリーニングすることを目的としているが、著者らの候補製品は依然として患者の意外な脱標的識別を招く可能性がある。また，我々のトランスジェニックT細胞，ddCARsとARC−T細胞は，標的抗原や我々SPARX蛋白上のタグ以外の標的をそれぞれ結合する可能性がある。もし正常組織に顕著な意外結合或いは非標的結合が発生すれば、著者らの候補製品は患者の正常組織を標的とし、殺し、深刻かつ潜在的な致命的な不良事件、不良副作用、毒性或いはその他の意外な特徴を招く可能性がある。任意の重大な意外または目標から外れたバインディングが検出されると、私たちの候補製品の任意の進行中の臨床試験を停止または延期し、規制部門の承認を阻止または延期する可能性がある。私たちは候補製品の交差反応を決定するための臨床前スクリーニングプロセスを開発したが、このプロセスが私たちの候補製品がそれと相互作用する可能性のあるすべての潜在的な非標的組織を識別するかどうかを決定することはできない。患者の安全に影響する意外或いは目標から外れたバインディングは、候補製品の臨床試験への進出を推進する能力及び市場承認と商業化に入る能力に実質的な影響を与える可能性がある。
他の深刻な有害事象または副作用が発生した場合、私たちは、私たちの臨床試験を一時停止、延期または停止することを要求される可能性があり、規制機関は、承認を拒否するか、または候補製品の開発を特定の用途または集団に制限することを要求する可能性があり、これらの用途または集団において、副作用または他の特徴は、リスク効果の観点からはあまり一般的ではなく、あまり深刻ではなく、またはより容易に受け入れられるかもしれない。不良副作用はまた著者らの臨床試験規模の拡大を招き、著者らの臨床試験の期待コストとスケジュールを増加させる可能性がある。試験期間中に観察された副作用は、治療に関連しているか否かにかかわらず、将来の試験の患者募集に影響を与えるか、または組み込まれた患者が試験を完了する能力または潜在的な製品責任クレームをもたらす可能性がある。
さらに、開発中または承認後に他の深刻な有害事象または副作用が発見され、私たちの任意の候補製品によるものと判定された場合、候補製品を使用した治療の利点が各潜在的患者へのリスクよりも大きいことを保証するためにREMSを開発する必要がある可能性がある
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医療保健従事者のコミュニケーション計画、患者教育、広範な患者モニタリング或いは分配システムとプロセスは、これらのシステムとプロセスは高度に制御され、制限され、しかもコストはこの業界の典型的なレベルより高い。
このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
候補製品の開発と他の療法との組み合わせは私たちを追加的なリスクに直面させるかもしれない。
我々の任意の候補製品をFDAまたは同様の外国規制機関と承認または発売されていない1つまたは複数の他の療法との共同開発は、共同療法が深刻または予期しない有害事象の発生率を増加させる可能性があるので、併用療法が深刻または予期しない有害事象の発生率を増加させる可能性があるので、FDAまたは他の規制機関が提案された共同療法の臨床休止および承認前および承認後の制限をもたらす可能性があり、たとえこのような深刻または予期しない有害事象の原因が、私たちの候補製品に直接起因しないとしても、適応の縮小、警告、追加のセキュリティデータ収集および監視プログラムおよびREMSを含む。Anito−celを含む癌適応のCAR−T療法はリンパ浄化レジメンの後に行われ，通常はブリッジ療法であり，これらの療法は有害事象のリスクに関与している。これらの事件や制限は、いずれも、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの規制承認を延期し、私たちの候補製品の市場受容度および収益性を低下させる可能性があります(併用治療のために承認された場合)。
私たちはどんな候補製品も最終的に発売されていない承認されていない治療法と組み合わせてマーケティングと販売を行うことができません。FDAまたは他の同様の外国規制機関が併用療法のための他の療法の承認を承認または撤回していない場合、または私たちが任意の候補製品と共に評価することを選択した場合、安全性、有効性、商業的採用、製造、または供給の問題が生じた場合、私たちは、私たちが開発した任意の候補製品またはすべての候補製品の承認または成功したマーケティングを得ることができないかもしれない。
他の承認された治療法と併用するために、我々の任意の候補製品が市販承認または商業化されていても、FDAまたは他の同様の外国規制機関が、任意の候補製品との併用の他の療法の承認を取り消す可能性があるか、またはこれらの既存の療法が安全性、有効性、製造、または供給の問題になる可能性があるというリスクに直面するであろう。また，我々の候補製品の使用が承認された既存の療法自体も，寵愛を失ったり，より遅い治療経路に降格されたりする可能性がある。これは私たちの候補製品または私たち自身の製品のための他の組み合わせ療法を決定する必要があるかもしれません。これらの製品は市場から撤退されるか、または商業的にはあまり成功しません。さらに、私たちの候補製品と組み合わせて使用されている療法または開発されている療法の第三者プロバイダが、臨床試験または私たちの候補製品の商業化のために十分な数を生産できない場合、または併用療法のコストが懸念されるほど高い場合、私たちの開発および商業化努力は損なわれ、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長の見通しに悪影響を及ぼすであろう。
遺伝子工学製品の製造は複雑であり、人類と系統的リスクの影響を受ける。私たちまたは私たちの第三者メーカーは生産と調達の面で困難に直面し、重要な部品の変化と供給制限を受ける可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の第三者メーカーがそのような困難に遭遇した場合、承認されれば、臨床試験に候補製品を提供したり、患者に製品を提供する能力が延期または阻止される可能性がある。
DdCARsやARC−SPARXなどのバイオ医薬品製品の製造、そのコンポーネント、およびこれらの候補製品およびコンポーネントを製造するためのウイルスベクターは、複雑であり、先進的な製造技術およびプロセス制御の開発を含む大量の専門知識および資本投資が必要である。バイオ製品メーカーは生産や調達において困難に直面することが多く，特に規模の拡大や縮小，生産過程の検証，製造過程の高い信頼性の確保(汚染なしを含む)において，キー部品の変化や供給制限を考慮している。これらの問題は、物流と輸送、生産コストと生産量の困難、品質管理、製品の一貫性、安定性、純度と有効性、製品テスト、オペレータミスと合格者の可用性、厳格に実行されている連邦、州、外国法規の遵守を含む。さらに、私たちの候補製品供給または製造施設で汚染物質が発見された場合、これらの製造施設は汚染を調査し、修復するために長い時間を閉鎖する必要があるかもしれない。将来私たちの候補製品の製造に関連するいかなる安定性、純度と有効性の故障、欠陥、あるいは他の問題が発生しないことを保証することはできません。
また，我々の候補製品は患者から収集した細胞から由来しており，これらの細胞のタイプや品質は患者の年齢，疾患段階，治療歴など多くの要因によって異なる可能性がある。私たちは患者の細胞材料と私たちが生産した候補製品に対して厳格な規格があり、いくつかの監督管理機関によって審査と許可された規格を含む。患者の細胞材料の可変性は著者らの製造技術能力を超えたり、指定の範囲から外れたりする可能性があり、患者治療の生産失敗、ロット品質の低下を招き、甚だしきに至っては当局が許可した規格を調整する必要がある。患者の細胞材料も私たちの要素で変化するかもしれません
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現在使用されている分析方法では検出できない可能性があるか，どのように測定するか分からない可能性があり，生産後に材料故障が発見される可能性がある。私たちは細胞材料を再収集するために必要な細胞治療製品の品質と一貫性を提供することができないかもしれません。これはコストを増加させ、および/または遅延を招き、患者の結果に悪影響を与え、他の方法で私たちの臨床試験、名声、業務、および将来性を損なう可能性があります。
患者材料の収集と患者材料を製造現場に搬送し、候補製品を関係者に戻す物流を管理できない可能性があり、いくつかの臨床または商業レベルの供給とコンポーネントの遅延や不足に遭遇する可能性がある。物流および出荷遅延、大流行、ウクライナでのロシアの行動に関連する地政学的緊張、米国および他の国による制裁、およびこのような制裁、業務中断、グローバルサプライチェーン問題、天候に対応するためのロシアの報復行動など、私たち、私たちのサプライヤー、または他の私たちがコントロールできない要因による問題は、候補製品の患者への配送を阻止または延期する可能性がある。また，患者材料が製造施設に移動し，製造過程を介して患者に戻る過程で複雑なアイデンティティチェーンや保護チェーンを保持しなければならない。身分チェーンと保護チェーンを維持できないことは患者の死亡、製品の紛失或いは監督管理行動を招く可能性がある。
候補製品の製造方法における材料修正は、追加のコストや遅延を招く可能性がある。
候補製品が臨床前研究から後期臨床試験まで、更に発売承認と商業化に伴い、開発計画の各方面、例えば製造方法、材料と技術は、この過程でよく変化し、生産量の最適化、製造ロット、最大限にコストを下げ、そして一致した純度、特性、効力、品質と結果を実現するために努力する。このような変化はこのような期待された目標を達成できない可能性がある。これらの変化のいずれも、私たちの候補製品の表現の違いをもたらす可能性があり、改善された製造方法、材料およびプロセスを用いて製造された候補製品を用いて行われる計画または他の臨床試験に影響を与える可能性がある。これは臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、非臨床的または臨床的接続と比較可能な研究が必要となる可能性があり、これはコストを増加させ、候補製品の承認を延期し、候補製品を商業化する能力を危険にさらす可能性がある(承認されれば)。
もし私たちまたは私たちの第三者製造業者や協力者が被害をもたらしたり、適用法に違反したりする方法で危険と生体材料を使用すれば、損害賠償責任を負う可能性があります。
我々の研究·開発活動は，化学や生体材料を含む潜在的危険物質の制御使用に関するものである。私たちは現在すべての製造を第三者にアウトソーシングしていますが、私たちと私たちのメーカーは医療と危険材料の使用、製造、貯蔵、処理と処置においてアメリカ連邦、州、現地の法律法規によって制約されています。メーカーがこれらの材料を使用，処理，貯蔵，処分する手順は法律で規定されている基準に適合していると信じているが，医療や危険材料による汚染や傷害のリスクを完全に除去することはできない。このような汚染や傷害のため、私たちは責任を負うかもしれないし、地方、都市、州、または連邦当局はこれらの材料の使用を制限し、私たちの業務運営を中断するかもしれない。事故が発生すると、私たちは損害賠償責任や罰金を要求されるかもしれません。責任は私たちの資源範囲を超えるかもしれません。私たちは現在医療や危険材料によって引き起こされた責任に何の保険も提供していない。適用される環境法律法規の遵守はコストが高く、現在または未来の環境法規は私たちの研究、開発、生産努力を損なう可能性があり、それによって私たちの業務、将来性、財務状況、または運営結果を損なう可能性がある。
T細胞療法を用いた癌患者の治療過程はヒトやシステムリスクの影響を受ける。
T細胞療法を用いて癌患者を治療する“静脈対静脈”周期は、通常、多くのステップおよびヒト参加者に関連する約4~6週間を要する。まず，臨床現場で患者のリンパ球を分離分離し，製造現場に搬送する。生産現場のcGMP条件下で患者のリンパ球を洗浄し，専用試薬を用いてCD 3陽性T細胞を濃縮した。隔夜培養とT細胞活性化後，T細胞はレンチウイルスベクター形質導入技術によりCARとARC遺伝子構造を濃縮したT細胞集団に導入した。T細胞形質導入が完了した後、T細胞は数日増幅され、収穫され、最終的な薬物製品を作製し、その後凍結保存し、患者に使用する。米国では，最終製品のサンプルは何回かの放出テストを経て，これらのテストは特定の基準を満たさなければならず，薬物製品の放出を輸液に用いることができる。これらの試験は無菌、識別、純度、効力、および他の試験を含む。私たちはT細胞治療過程中に厳格な監督管理と品質標準を遵守して、私たちの品質管理と保証仕事が成功することを保証することができなくて、あるいはこれらの過程中の人為或いは系統性誤りのリスクを除去することができる。
我々の候補製品の製造プロセスおよび管理の複雑さを考慮すると、分離されたリソースおよび技術を実行する必要がある臨床場所または施設を含み、私たちの候補製品の成功(承認された場合)は、分離された施設を提供する要素、患者および医療を提供するための患者の使用に影響を与える追加コストに依存する
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分離に関するシステムや，病院インフラやボトルネックなどがある。承認されれば、分離の可用性は、私たちの候補製品を取得するための制限要因となる可能性があり、これは、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、上述したように、FDAは、承認されたBCMA指導およびCD 19指導のトランスジェニック自己CAR−T細胞免疫療法の二次性癌リスクを調査しており、そのような製品治療を受けた患者および臨床試験参加者は、新しい悪性腫瘍の生涯モニタリングを受けるべきであることを提案していると発表している。このような安全懸念は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
以前の治療は癌を変え、私たちの候補製品が臨床活動を実現する機会にマイナス影響を与える可能性がある。
血液病患者は通常、彼らの初期治療として高毒性化学療法を受け、これは患者から収集したT細胞の活性に影響し、CAR-T細胞治療に対する高度な異なる反応を引き起こす可能性がある。患者は、以前の治療を受けることもでき、腫瘍細胞上で予想される候補製品と同じ標的抗原を標的とすることができ、したがって、これらの患者は、標的抗原を低発現または発現しない癌細胞を有する可能性がある。したがって，我々の候補製品は癌細胞を認識できない可能性があり，臨床活性が実現できない可能性がある。
より多くの臨床試験を開始するためにより多くのINDを提出することはできないかもしれませんが、FDAは継続することを許可していないかもしれません。
私たちは私たちの現在と未来の候補製品にもっと多くのINDを提出することを望んでいる。しかし、私たちがこれらのINDを提出する時間はさらなる研究の結果にかかっている。また，INDの提出によりFDAがさらなる臨床試験の開始を許可するか，あるいは臨床試験が開始されると，このような臨床試験の一時停止や終了の問題は生じないことは確認できない。また，FDAがINDに規定されている臨床試験の設計と実施に同意しても，FDAが将来その要求を変えない保証はない。これらのリスクは、他のINDまたは既存のIND修正案の下で開始される他の臨床試験を求める可能性も適用される。
私たちのいくつかの候補製品の市場機会は、以前の治療を受ける資格がない患者または以前の治療を通過できない患者に限られる可能性があり、小さい可能性があり、潜在市場規模の予測は正しくないかもしれない。
われわれは当初，RRMM患者の最終線療法としてAnito−celを開発し，ラベルを早期の治療経路に拡張する計画であった。しかし、それや私たちの任意の候補製品は保証されず、承認されても早期治療のために承認されることになり、承認された製品は最終的には私たちが予想していたよりも小さな市場機会を持つことになるかもしれない。また，我々の目標癌患者数の予測や，我々の候補製品治療から利益を得る可能性のあるサブセット患者人口の規模は，我々の信念と推定に基づいている。これらの推定は様々な源から来ており、科学文献、診療所調査、患者基金会或いは市場研究を含み、正しくないことが証明されている可能性がある。また，新たな研究はこれらの癌の推定発症率や流行率を変える可能性がある。さらに、私たちの候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないし、または私たちの候補製品の治療を受け入れられないかもしれない。したがって，患者数は予想より少なくなる可能性がある。
私たちは、より利益的または成功可能性の高い候補製品または適応を利用することなく、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを費やす可能性がある。
私たちの財務と運営資源が限られているため、私たちは私たちの研究計画を優先し、私たちの発見と開発は選定された候補製品と適応に重点を置く必要がある。我々が臨床開発戦略で利用しようとしている潜在候補製品や適応の広さに鑑み，我々の研究や開発活動の優先順位を正確に決定することが我々にとって特に重要である。したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候を探す機会を放棄または延期するかもしれない。例えば，他の抗原を標的とする前にまずBCMAを標的にすることが我々のプラットフォームの検証を容易にするのに役立つと考えられるが，MM患者に関連するリスクやBCMAなどに対する細胞療法の競争がメリットを超える可能性がある。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画および特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していなければ、協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄することも可能であり、この場合、私たちは候補製品の独占的な開発と商業化の権利を維持した方が有利である。
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私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社からの激しい競争に直面しています。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちの経営業績は影響を受けます。
生物製薬業界の特徴は競争が激しく、革新が迅速だということだ。私たちの競争相手は、類似またはより良い結果を達成できる他の製品や薬物を開発することができ、あるいは患者、臨床試験場所、メーカー、および他の資源に接触することを制限することで、私たちの候補製品をタイムリーに開発することを困難にすることができるかもしれない。我々の競争相手には、大手·専門製薬会社やバイオテクノロジー会社、学術研究機関、政府機関、公共·民間研究機関が含まれている。私たちの候補製品の開発と商業成功に影響を与える重要な競争要素は安全性、有効性、候補製品の一致した品質と純度の確保、交付、価格及び政府と他の第三者支払人の精算であると信じている。
我々は、270 Bio、Abbvie、allgene、Amgen、AstraZenecaを含む臨床試験において良好な臨床治療効果を有するため、先進的なCAR−Tまたは他のタイプのトランスジェニック細胞療法を開発する他の組織からの激しい直接競争が予想される, Autolus 、 Bristol Myers Squibb 、 Caribou Biosciences 、 CARsgen 、 Cartesian 、 Cellectis 、 Cellular Biomedicine Group 、 Celyad 、 Crispr 、 Gilead 、 Gracell 、 GSK 、 Immix 、 Innovent 、 Johnson & Johnson 、 Legend 、南京 IASO Biotherapeutics Ltd. 、Novartis 、 Pfizer 、 Poseida Therapeutics 、 Precision BioSciences 、 Pregene 、 Regeneron 、および Roche 。また、以下を開発する企業との競争も見込まれています。
私たちの多くの競争相手は、より多くの財務、技術と他の資源、例えばより多くの研究開発者、より多くの臨床サイトと患者、経験豊富な監督管理、マーケティングと製造チーム、および完備された販売チームを持っている。また、多くの競争相手は特許保護や許可手配を積極的に求め、彼らが開発した技術を使って使用料を徴収することを期待している。規模が小さいか早い段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手老舗会社との協力で手配されている。バイオテクノロジーと製薬産業の合併と買収は、私たちの競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。技術の商業適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加により、競争はさらに激化する可能性がある。我々の競争相手は、単独であっても、パートナーと協力しても、我々の候補製品よりも効率的で、安全で、商業化しやすい、またはコストの低い薬物または生物学的製品の開発、買収、または独占ライセンスに成功するか、または我々が技術および製品を開発するために必要なノウハウを開発するか、または特許保護を受けることが可能である。
私たちの候補製品に対する規制機関の承認を得ても、競争相手の製品の供給と価格は、私たちの候補製品に対する需要と価格を制限するかもしれません。もし価格競争や医者が既存の治療方法から私たちの候補製品に転換したくない場合、あるいは医者が他の新薬や生物製品に変更したり、私たちの候補製品を保留することを選択した場合、私たちの商業計画を実施できないかもしれません。
私たちの業務に関わるリスク
流動性に係る実際の事件又は懸念、金融機関又は取引相手の違約又は不履行など、金融サービス業の不利な事態の発展に影響を与えることを含む不安定な市場及び経済状況は、我々の業務、財務状況及び株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
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広く報道されているように、世界の信用と金融市場は最近、流動性と信用供給の深刻な減少、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇と経済安定の不確定性、およびインフレリスクの増加を含む変動と混乱を経験している。金融市場と世界経済はまた、ウクライナでのロシアの行動、テロ、または中東戦争を含む他の地政学的事件を含む軍事衝突の現在または予想される悪影響を受ける可能性がある。米国や他の国がウクライナ紛争を含むこのような紛争に対応するために実施している制裁は、金融市場や世界経済に悪影響を及ぼす可能性もあり、影響を受けた国や他の国のいかなる経済対策も市場や経済の不安定を悪化させる可能性がある。信用と金融市場のさらなる悪化と経済状況への自信が起こらない保証はない。私たちの全体的な業務戦略は、このような経済低迷、不安定なビジネス環境、または持続不可能で不安定な市場状況のいずれかの悪影響を受ける可能性がある。現在の株式や信用市場が悪化したり改善されていない場合、任意の必要な株式や債務融資をより困難にし、コストがより高く、希釈度が高くなる可能性がある。適時に有利な条件で任意の必要な融資を得ることができなければ、私たちの成長戦略、財務業績、株価に実質的な悪影響を与える可能性があり、臨床開発計画の延期または放棄を要求する可能性がある。さらに、私たちの現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、および他のパートナーは、経済的に困難な時期を乗り切ることができない可能性があり、これは、私たちが時間通りに、予算で運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性がある。
さらに、流動性が限られている、契約違反、業績が悪い、または金融サービス業または金融サービス業の他の不利な発展に影響を与える実際の事件、または任意のこのような事件または他の同様のリスクに対する懸念または噂は、過去および未来に市場全体の流動性問題を引き起こす可能性がある。例えば、2023年3月10日、シリコンバレー銀行(SVB)はカリフォルニア州金融保護·革新部によって閉鎖され、後者は連邦預金保険会社(FDIC)を担当者に任命した。同様に，2023年3月12日，Signature BankとSilvergate Capital Corp.はそれぞれ破産管理プログラムに巻き込まれた.
私たちの銀行関係が必要または適切であることを評価しているにもかかわらず、私たちが現在および予想されている将来の業務運営に資金または資本化を提供するのに十分な資金源および他の信用手配を得た金額は、私たちと直接手配された金融機関または金融サービス業全体または経済全体に影響を与える深刻な損害を受ける可能性がある。他にも、これらの要因には、流動性の緊張または失敗、様々な金融、信用または流動資金協定または手配された義務を履行する能力、金融サービス業または金融市場の中断または不安定、または金融サービス業会社の将来性に対する懸念または否定的な予想が含まれる可能性がある。これらの要因は、我々と金融や業務関係にある金融機関や金融サービス業会社に関連する可能性があるが、金融市場や一般金融サービス業に関連する要因も含まれている可能性がある。
さらに、米国または国際金融システムに対する投資家の懸念は、より高い金利またはコスト、より厳しい財務および運営契約、または信用および流動性源を得るための体系的な制限を含む、あまり有利ではない商業融資条項を招く可能性があり、それによって、私たちは融資を受けにくく、さらには融資を受けることができない。
2024年3月31日現在、私たちは6.91億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちは2024年3月31日以来、私たちの現金等価物と有価証券の公正価値にいかなる引き下げ、重大な損失、あるいはその他の重大な悪化があることを知らないが、世界の信用と金融市場のさらなる悪化が私たちの現在の現金等価物と有価証券の組み合わせや私たちの融資目標を達成する能力にマイナス影響を与えないことを保証することはできない。また、私たちの株価は下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動と全体的な経済低迷である。
私たちは私たちのキーパーソンに高度に依存していて、私たちが高い素質の人材を誘致し、維持することに成功できなければ、私たちの業務戦略を成功的に実施することができないかもしれません。
私たちが競争の激しい生物技術と製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学と医療人員を引き付けることができるかどうかにかかっている。私たちは私たちの管理、科学、そして医療者たちに非常に依存している。私たちの任意の幹部、他の重要な従業員、他の科学や医療コンサルタントのサービスを失い、適切な代替者を見つけることができず、製品開発の遅延を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。
価値のある従業員をわが社に引き付けるために、賃金や現金インセンティブのほか、株式オプションや制限株式単位の形で株式報酬を提供し、時間の経過とともに付与されています。時間が経つにつれて、従業員に付与された株式奨励の価値は、私たちの株価変動の大きな影響を受ける可能性があり、これらの変動は私たちの制御範囲を超えており、他社が提出したより利益のある見積もりを相殺するのにいつでも十分ではないかもしれない。私たちは価値のある従業員を引き留めるために努力しているにもかかわらず、私たちの管理、科学、開発チームのメンバーは短時間で彼らの私たちの雇用やサービスを終了するかもしれない。私たちは私たちの重要な従業員と雇用協定を持っていますが、これらの雇用協定は自由に雇用できることを規定しています。これは、私たちのどの従業員も通知するかどうかにかかわらず、いつでも私たちの仕事を離れることができることを意味します。私たちの成功は私たちの能力にかかっている
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従業員と他のサービス提供者の競争が激しい市場の中で、引き続き高技能の初級、中級と高級管理者及び初級、中級と高級科学と医療人員を誘致、維持と激励する。
私たちは私たちの組織規模が拡大し、このような成長を管理する時に困難に直面する可能性があると予想する。
私たちの発展と商業化計画と戦略の発展、そして私たちは上場企業運営への移行に伴い、より多くの研究、開発、臨床、品質保証、統計分析、管理、運営、販売、マーケティング、財務、その他の人員、内部製造能力を含むより多くの施設が必要であると予想される。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう
私たちの将来の財務業績と候補製品を商業化する能力は、将来のどのような成長の能力を効果的に管理するかにある程度依存し、私たちの経営陣は、これらの成長活動の管理に多くの時間を投入したり、これらの能力を増加させたり、アウトソーシングしたりするために、不比例な注意を日常活動から移しなければならないかもしれない。
私たちは現在、予測可能な未来に引き続きいくつかの独立した組織、コンサルタント、および/またはコンサルタントに依存して、監督アドバイス、臨床試験支持と薬品生産を含むいくつかのサービスを提供する。必要なときに合理的な費用で速やかに独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスを提供することは保証されず、必要な場合に合格した代替者を見つけることも保証されない。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、あるいはコンサルタントが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは規制機関の候補製品の承認や他の方法で私たちの業務を進めることができないかもしれません。既存のコンサルタント会社をタイムリーに管理したり、経済的に合理的な条件で他の適任な請負業者やコンサルタント会社を見つけることができる保証はありません。
私たちはいくつかの規制、臨床試験実行、製造能力を内部に移すつもりですが、そのためには、経験豊富なチームを確定、採用、構築する必要があり、それができる保証はありません。
新入社員を雇用したり、コンサルタントや請負業者チームを拡大したりすることで、私たちの組織を効果的に拡大することができない場合や、新しい施設を効率的に建設してこのような拡張に適応できなければ、私たちの候補製品をさらに開発し、商業化するために必要な任務を実行することができないかもしれませんので、私たちの研究、開発、商業化の目標を達成できないかもしれません。
我々の内部コンピュータシステムおよびネットワーク、または我々の第三者CRO、他の請負業者、コンサルタント、または協力者が使用するシステムおよびネットワークは、故障したり、セキュリティホールや事故に遭遇したりする可能性があり、これにより、候補製品の開発計画が実質的に破壊される可能性がある。
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよびネットワーク、ならびに私たちの現在および未来のCROおよび他の請負者およびコンサルタントのコンピュータシステムおよびネットワークは、コンピュータウイルス、恐喝ソフトウェアまたは他のマルウェア、ネットワーク釣り、社会工学、詐欺的詐欺、電子詐欺、電気通信詐欺、人為的エラーまたは汚職、不正アクセス、自然災害、ならびに電気通信および電気故障の破壊、故障または中断を受けやすい。例えば、私たちの従業員は、詐欺アカウントへの支払いを誘導するネットワーク釣りまたは“詐欺”電子メールを受信し、受信し続ける可能性がある。私たちはこれまで、このような重大なシステム障害または重大なセキュリティホールまたは事件を経験していませんが、私たち自身または私たちの現在または未来のCROまたは他の請負者またはコンサルタントに影響を与える任意のこのようなイベントは、私たちの開発計画および業務運営の重大な中断を招く可能性があり、機密情報、金融資産、商業秘密または他の知的財産権の損失を招く可能性があり、または許可されていないアクセスまたは使用、修正、利用不可能、開示、損失、取得、または他の方法で私たちの従業員、顧客および他人の個人情報(敏感な個人情報を含む)、または私たちの自身または第三者の機密情報を処理または公開する可能性があります。いずれも、私たちの業務、名声、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失、破損或いは利用不可能は著者らの監督管理の承認作業の遅延を招く可能性があり、そして私たちのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる。同様に私たちは第三者に依存しています
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私たちの候補製品を製造して臨床試験を行い、彼らのコンピュータシステムに関連する類似事件も私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
同様に、サプライチェーン攻撃の頻度と深刻さも増加しており、私たちのサプライチェーンまたは私たちの第三者パートナーのサプライチェーン内の第三者およびインフラが被害を受けていないこと、または利用可能な欠陥やエラーを含まないことを保証することはできません。これらの欠陥やエラーは、私たちの情報技術システム(私たちの製品/サービスを含む)や、私たちと私たちのサービスをサポートする第三者情報技術システムを破壊または中断させる可能性があります。
任意の中断またはセキュリティホールまたはイベントは、私たちのネットワークおよびシステム、または現在または未来のCROまたは他の請負業者またはコンサルタントのネットワークおよびシステムを危険にさらす可能性があり、私たちのデータまたはアプリケーションの紛失または利用不可能または破損をもたらす可能性があり、または許可されていないアクセスまたは使用、修正、利用不可能、開示、紛失、取得、または他の方法で、私たちの従業員、顧客および他の人の個人情報(敏感な個人情報を含む)、または私たちが維持している私たちまたは第三者の機密情報を処理または公開し、法的クレームや訴訟、規制調査または他の訴訟、ならびに個人情報のプライバシーを保護する法的規定の責任を引き起こす可能性があります。強制的な通知と報告義務、追加的な監督監督、重大な監督処罰と救済費用。
さらに、これらの違反およびイベントおよび他の不適切なアクセスは、検出、修復、および他の方法で解決することが困難である可能性があり、検出されていないか、または完全に解決されていないままである可能性がある。それらを識別し、対応するか、または他の方法でそれらを修復する上での任意の遅延は、上述したタイプのダメージの増加をもたらす可能性がある。私たちは、セキュリティホールおよびイベントを防止するために多くの資源を使い続ける予定であり、個人または他の人に通知を出したり、追加のセキュリティ対策を実施することを含む、他の方法でセキュリティホールおよびイベントに対処するために多くの資金がかかる可能性があります。新冠肺炎の流行期間とその後の遠隔スタッフの増加に伴い、私たちと私たちのサプライヤーはより大きなセキュリティホールと事故リスクに直面している。地政学的緊張と関連する紛争はまた、私たちと私たちのサプライヤーが直面しているセキュリティホールと事件のリスクを増加させる可能性がある。
私たちの契約には責任制限が含まれていないかもしれませんが、あっても、私たちの契約における責任制限は、プライバシー、データ保護、またはデータセキュリティに関連する責任、損害、またはクレームから私たちを保護するのに十分である保証はありません。私たちは、私たちの保険範囲が私たちのプライバシー、データ保護、またはデータセキュリティ慣行によって生じる責任から私たちを保護または軽減するのに十分か、または私たちを保護するのに十分か、またはそのような保険が商業的に合理的な条項または全く存在しない、またはそのような保険が将来のクレームを支払うことを決定することができない。
当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、およびサプライヤーは、規制基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。
当社の業務運営および調査者、医療専門家、コンサルタント、第三者支払者および顧客との現在および将来の関係は、連邦および州医療詐欺および乱用法律、虚偽クレーム法律、医療情報プライバシーおよび安全法律、および他の医療法律法規によって直接または間接的に制限されるだろう。もし私たちがこのような法律を遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは巨額の処罰に直面するかもしれない。私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤー、代理が私たちまたは私たちの付属会社を代表して従業員詐欺または他の不法または有害活動を行うリスクに直面しています。このような当事者の不正行為は、FDAまたは外国衛生当局の規定を遵守できなかったこと、FDAまたは外国衛生当局に真実で完全かつ正確な情報を提供すること、私たちが制定した製造基準を遵守すること、米国の医療詐欺および乱用法律および同様の外国詐欺的不正行為法律を遵守すること、または財務情報またはデータを正確に報告すること、または許可されていない活動を私たちに開示すること、または私たちの名声または業務に負の影響を与えることを含む、故意、無謀、および/または不注意な行為を含むことができるかもしれない。
承認されれば、臨床試験を通じて候補製品を推進し、商業化を図るため、ますます多くの規制に直面することになる。
もし私たちの候補製品がFDAの承認を得て、アメリカでこれらの製品を商業化し始めたら、私たちのこのような法律や法規の下での潜在的なリスクは著しく増加し、私たちはこのような法律や法規を遵守することに関連するコストも増加する可能性がある。これらの法律は私たちの現在の主要な研究者と患者の活動、提案と未来の販売、マーケティングと教育計画に影響を与える可能性がある。特に、医療製品やサービスの普及、販売およびマーケティング、および医療業界のいくつかの商業的配置は、詐欺、リベート、自己取引、および他の乱用行為を防止するための広範な法律によって制限されている。これらの法律法規は、幅広い価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、構造および手数料(S)、特定の顧客インセンティブ計画、および他のビジネススケジュールを制限または禁止する可能性があります。このような法的制約を受けた活動は
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患者を募集して臨床試験を行う過程で得られた情報を不適切に使用する。私たちの運営能力に影響を与える可能性のある法律は以下を含むが、これらに限定されない
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また，上記の各医療法に支配されている州は海外と同等の法律であり，その中にはいくつかの法律の範囲が広く，支払者が誰であろうと適用される可能性がある。
我々の取締役会は商業行為と道徳基準を採択したが、常に従業員の不正行為を識別し、阻止できるわけではなく、不正行為を発見し防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できない可能性があり、あるいは政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。これらの調査または訴訟は、このような法律や法規を遵守できなかったことによるものである。
私たちの業務計画が適用される医療保険法に適合することを確保する努力は巨額のコストに及ぶ可能性がある。政府および法執行当局は、私たちの業務実践が、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規を適用する現在または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起した場合、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しませんでした。これらの訴訟は、民事、刑事と行政処罰、損害賠償、返還、罰金、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益減少、および私たちの業務の削減を含むかもしれません。これらはいずれも、私たちの業務運営能力と私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
また，我々の任意の候補製品の米国国外での承認と商業化は，上記の医療保健法や他の外国法の外国等価物の制約を受ける可能性もある。
私たちは私たちが入ったどんな買収、許可証、または戦略連合の利点を認識していないかもしれない。
将来的には、戦略的同盟を求めて形成し、合弁企業や協力関係を構築したり、第三者との買収または追加の許可手配を達成したりする可能性があり、これらは、人工知能、機械学習、および他の我々が発見した技術ベースのプラットフォームを補完または補完する可能性がある我々の既存技術および候補製品を補完または強化することができると考えられる。
これらの取引は、未知の債務、中断業務、管理層の移転の時間、および投資の管理協力または開発のための製品、候補製品または技術、取引対価格またはコストの支払いのために生じる巨額の債務または希釈発行された株式証券、予想以上の協力、買収または統合コスト、資産減記または営業権または減価費用、償却費用の増加、協力または合併買収業務の運営および人員の困難およびコスト、主要サプライヤーとの関係の損傷を含む多くの運営および財務リスクをもたらす可能性がある。経営陣と所有権の変化、買収された企業のキー従業員、買収された企業のメーカーや顧客を維持することができない。したがって、買収が合意または戦略的パートナーシップに達することができれば、これらの取引を私たちの既存の業務や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、このような取引の利点を達成できない可能性があり、これは、私たちのスケジュールを延期したり、他の方法で私たちの業務に悪影響を与える可能性があります。私たちはまた、戦略的取引または許可証の後に、私たちがこの取引を証明したり、私たちが合意に至った他の利益を証明するのに十分な収入または特定の純収入を得るかどうかを確認することができない。
臨床試験または商業段階で私たちの候補製品をテストする時、私たちはコストが高く破壊的な製品責任クレームに直面する可能性があり、私たちの製品責任保険はこのようなクレームのすべての損害をカバーしないかもしれません。
私たちの候補製品の臨床テストのため、私たちは固有の製品責任リスクに直面しています。もし私たちがどんな製品を商業化すれば、私たちはもっと大きなリスクに直面します。例えば、私たちの候補製品が臨床試験、製造、マーケティング、または販売中に傷害をもたらすと思われるか、または他の態様では不適切であることが発見された場合、私たちは起訴されるかもしれない。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任、または保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。もし私たちが製品責任クレームで自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの候補製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
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潜在的な製品責任クレームを防止するために、許容可能なコストで十分な製品責任保険を獲得または保持することができず、私たち単独または会社パートナーと開発した製品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。私たちは私たちの保険範囲の制限を超えたり、私たちの保険カバー範囲内でない裁判所の裁決または和解合意で達成された任意の金額を支払う必要があるかもしれません。私たちはこれらの金額を支払うために十分な資本を持っていないか、または得ることができません。私たちが未来の会社のパートナーと合意しても、私たちは損害賠償を受ける権利があります。何かクレームがあれば、この賠償は利用できないか十分かもしれません。
私たちの候補製品は癌および他の疾患患者に対して通常すでに深刻かつ末期の疾患段階にあり、既知のものもあれば未知の重大な事前存在と潜在的に生命を脅かす健康リスクもある。治療中、患者は死亡を含む有害事象を受ける可能性があり、原因は私たちの製品候補または治療過程と関連している可能性がある。このような事件は、怪我をした患者に巨額の費用を支払うこと、延期、負の影響、または規制部門の承認を得たり、私たちの候補製品をマーケティングする機会を得るか、または私たちの商業化努力を一時停止または放棄することを要求する費用の高い訴訟に直面する可能性がある。有害事象が我々の候補製品に関連していると考えられない場合でも，その状況の調査に時間や不確実性がある可能性がある.これらの調査は、他の国/地域での規制承認プロセスを延期したり、製品候補者の獲得や維持に影響を与えたり制限したりする規制承認タイプを遅らせるための販売努力を中断する可能性がある。これらの要因により、製品責任クレームが弁護に成功しても、我々の業務、財務状況又は運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは製品責任保険範囲を維持していますが、この保険は私たちが発生する可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれません。私たちが臨床試験を始めるたびに、すべての候補製品を商業化することに成功すれば、私たちの保険カバー範囲を増やす必要があるかもしれません。保険範囲の費用が増加しているため、私たちは発生する可能性のある任意の責任を満たすために、合理的なコストまたは十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。もし成功した製品責任クレームまたは一連のクレームが未保険の負債または保険を超えた負債によって私たちに提出された場合、私たちの資産はこのようなクレームを支払うのに十分ではない可能性があり、私たちの業務運営は損害を受ける可能性がある。
税法またはその実施または解釈の変化は、私たちの業務および財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
最近の税法の変化は私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼすかもしれない。例えば、2021年、米国連邦所得税法は、米国会社の税率引き上げ、国際商業運営改革、世界最低税率の徴収など、多くの改正提案を提出した。もしこれらや同様の変化が採択されれば、私たちの実際の税率は今後数年で悪影響を受けるかもしれない。また、米国を含む多くの国や経済協力開発機構などの組織も、既存の税法の改正を積極的に検討しているか、新たな法律が提出または公布されており、これらの法律は、ビジネスをしている国の納税義務を増加させたり、業務を経営する方法を変えたりする可能性がある。連邦、州、または国際税法、または税金裁決のいずれかの発展または変化は、私たちの有効な税金に悪影響を及ぼす可能性がある
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金利と私たちの経営実績です。私たちは、普通株式の潜在的投資家に、最近公布された任意の税法または提案された法律の変化と、私たちの普通株を投資または保有する潜在的な税金結果について、彼らの法律および税務顧問に相談することを促す。2022年1月1日、通常、2017年減税·雇用法案(TCJA)と呼ばれる立法条項が発効し、発生した1年間に国内研究開発コストを差し引く選択肢を廃止し、代わりに納税者にこのようなコストを5年以内に償却するよう要求した。しかし、最近提案された税収立法が可決されれば、2025年までの今年度の国内研究開発支出を控除する能力を回復し、2022年と2023年にこの福祉を回復することになる。
私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用する能力は限られているかもしれません。
TCJAによると、2017年12月31日以降に開始された納税年度による純営業損失は、2020年12月31日以降に開始された納税年度課税所得額の80%しか相殺できませんが、無期限に繰り越すことができます。2018年1月1日までに発生した純営業損失は年間課税所得額に制限されず、20年間の繰越期間が継続されます。また、もし私たちが十分な課税収入を生み出すことができなければ、繰越と税収控除満期前の利用可能な純営業損失を相殺することができなければ、私たちの純営業損失の繰越と税収の繰越を使用することができません。
私たちの歴史の中で、私たちは大きな損失を受けて、近い将来利益が出ないと予想されて、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれません。我々が課税損失を引き続き発生させた場合、未使用の損失は将来の課税収入(あれば)を相殺するために繰り越し、当該等の未使用の損失が満期になるまで続くが、以下のように除外する。
国税法第382条及び383条によると、ある会社が“所有権変更”(一般に3年間、5%の株主がその持分のうち50%を超える(価値別)変更が発生したと定義されている)を経験した場合、当該会社は、変更前純営業損失繰越及び他の変更前税収属性(税収控除繰越を含む)を用いて変更後の課税所得額を相殺する能力が制限される可能性がある。似たような規則は州税法に適用されるかもしれない。私たちの最近の私募により、私たちの初公募株と、過去3年間に発生した他の取引により、私たちはこのような“所有権変更”を経験しました。著者らは2023年12月31日までの所有権変更について研究を行い、著者らは連邦と州の目的のためのいくつかのNOLと研究開発税収控除が深刻な制限を受けていることを確定したため、著者らは私たちの繰延納税資産から大量のNOLと研究開発税収控除を削除した。将来、私たちは将来の発行または株式所有権の他の変化によって追加の所有権変化を経験するかもしれません。これは、私たちの財務諸表に提示されるNOLまたは他の税金属性の数をさらに制限するかもしれません。また、州政府はNOLの使用を一時停止する能力や、カリフォルニア州の2020年6月にこのような属性の使用を一時的に一時停止し、制限するなど、NOLの使用を制限し、州課税収入や税収を相殺する能力を制限する可能性がある。
もし私たちがコントロールできない事件、例えば新冠肺炎の疫病が発生して、私たちあるいは第三者サプライヤーの業務を妨害すれば、私たちの業務は深刻な悪影響を受ける可能性があります。
私たちまたは第三者サプライヤーの業務中断は、私たちの業務に深刻な影響を与え、私たちの将来の潜在的な収入と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性があります。我々の業務および我々のCRO、CMOおよび他の請負業者、コンサルタントおよび第三者の業務は、世界的な大流行(例えば、新冠肺炎)、他の地政学的不確実性および不安定さ(ウクライナでのロシアの行動およびイスラエルとハマスとの戦争を含む)、地震、電力不足、電気通信故障、水不足、洪水、ハリケーン、台風、火災、極端な天気条件、医療流行病および他の自然または人為的災害または業務中断の影響を受ける可能性があり、私たちは主にこれらの状況に自己保険を提供する。このような業務中断の発生は、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。私たちは私たちの候補製品を生産して加工するために第三者メーカーに依存する。これらのサプライヤーの運営が人為的または自然災害または他の業務中断の影響を受ける場合、候補製品の臨床供給を得る能力が妨害される可能性がある。
これまで、最近の新冠肺炎の大流行が著者らの業務と財務業績に与える影響程度は限られているが、大流行が薬品開発業界に与える持続的な影響は依然として確定していない。新冠肺炎のような長引く公衆衛生危機は、私たちの業務、財務状況と経営業績に実質的なマイナス影響を与える可能性がある。私たちは未来に新冠肺炎や他の突発的な公衆衛生事件を経験して、様々な方法で私たちの業務を中断する可能性があります
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別の流行病、突発公衆衛生事件、または他の全国的またはグローバルな事件が発生し、私たちの業務中断を招く場合、私たちは、新しい冠肺炎公衆衛生突発事件中に発表された新冠肺炎指導文書のような、米国食品医薬品局が新冠肺炎公衆衛生突発事件中に発表した新冠肺炎指導文書のような我々の試験において対象を保護するのを助けるために、追加の臨床試験政策およびプログラムを制定し、実施する必要があるかもしれない。突発的な公衆衛生事件や他の国や世界的な事件が再び発生した場合、あるいは政府が新しい政策と規制要求を公布した場合、私たちの臨床開発計画と正常な運営が乱される可能性があり、これは私たちに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
財務報告書に対する適切かつ効果的な内部統制を確立し、維持することができなければ、私たちの経営業績と私たちの経営業務の能力が損なわれる可能性がある。
正確な財務諸表をタイムリーに作成できるように十分な内部財務と会計制御と手順を確保することは、高価で時間のかかる仕事であり、常に評価する必要がある。財務報告の内部統制は、財務報告の信頼性を合理的に保証することを目的としたプログラムであり、公認された会計原則に基づいて財務諸表を作成する。私たちは、経営陣に財務報告の内部統制の有効性を年間評価することを要求するサバンズ-オキシリー法案第404条の要求に適合するために、私たちの内部統制とプログラムを記録、検討し、改善するために努力している。私たちは引き続き私たちの現在の需要を評価し、これらの需要を満たすためにより多くの財務·会計員を募集する可能性がある。
内部統制の適切な変更を実施することは、役員や従業員の気を散らし、既存のプロセスを変更するために多額のコストを伴い、完了にかなりの時間がかかる可能性があります。しかしながら、これらの変更は、内部統制の妥当性を維持する上で効果的ではない可能性があり、その妥当性を維持しなければ、またはその結果として適時に正確な財務諸表を作成できなければ、運営コストを増加させ、事業に悪影響を及ぼす可能性があります。当社は、社内の財務 · 会計統制 · 手続の弱点を発見し、連結財務諸表に重大な虚偽記載が生じる可能性があります。財務報告に関する内部統制は、すべての誤りや詐欺を防止または検出するものではありません。制御システムは、どんなにうまく設計され、運用されていても、その制御システムの目的が達成されるという絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できない。すべての統制システムに固有の限界があるため、統制の評価は、エラーや詐欺による虚偽記載が発生しないこと、またはすべての統制の問題や詐欺の事例が検出されることを絶対的に保証することはできません。
もし私たちがサバンズ-オキシリー法案404条の要求を直ちに守ることができない場合、あるいは財務報告書に対して適切かつ効果的な内部統制を維持できない場合、私たちはタイムリーで正確な財務諸表を作成できないかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの投資家は私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性があり、私たちの株式の市場価格は下落する可能性があり、私たちはアメリカ証券取引委員会や他の規制機関の制裁や調査を受けるかもしれない。また、投資家は、私たちの内部統制が不足している、あるいは正確な財務諸表をタイムリーに作成できないと考えており、これは私たちの株価を損なう可能性があり、私たちのサービスを新老顧客に効果的にマーケティングし、販売することを困難にしている。
もし私たちが効果的な開示統制と手続きを維持できなければ、私たちの業務、財務状況、そして経営結果は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは“取引所法案”の定期報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを合理的に確保するために設計されている。任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御およびプログラムは、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている。
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経営陣の結論は、2022年3月31日と2022年6月30日の各四半期末まで、財務報告の内部統制に大きな弱点があるため、我々の開示統制や手続きは合理的な保証水準では有効ではないということである。2022年12月31日まで、この実質的な弱点は修復された。
これらの固有の制約は，意思決定における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという事実を含む.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある.
第三者依存に関するリスク
私たちは依存し、第三者による臨床試験を継続するつもりだ。これらの第三者がその契約責任を正確かつ成功的に履行することができない場合、または予想される最終期限までに完了することができなければ、規制部門から私たちの候補製品の承認を得たり、商業化することができない可能性がある。
私たちは自分で前臨床試験や臨床試験のすべての側面を行うことができない。我々は，医療機関，CRO，CMO，戦略パートナーのような独立した研究者や協力者に依存し，我々との合意に基づいてわれわれの臨床前研究と臨床試験を行う。我々はCRO，実験点，CMOと予算や契約を交渉する予定であり，我々の開発スケジュールを遅延させコストを増加させる可能性がある.私たちの臨床試験では、私たちはこれらの第三者に深刻に依存し、私たちは彼らの活動のいくつかの側面だけをコントロールするだろう。したがって，われわれ自身に完全に依存しているスタッフに比べて，これらの臨床試験の進行，スケジュールと完成および臨床試験により開発されたデータの管理の直接制御は少ない。しかし、私たちは私たちのすべての研究が適用された合意、法律と法規の要求、そして科学的な基準に従って行われ、私たちの第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。我々とこれらの第三者はGCPを遵守しなければならないが，これはFDAや外国衛生当局が臨床開発において候補製品に対して実行する法規やガイドラインである。
規制当局は，試験スポンサー，主要調査者，試験地点を定期的に検査することでこれらのGCPを実行している。もし私たちまたはこれらの第三者のいずれかが適用されたGCP法規を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは外国衛生当局は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。検査後、これらの監督機関は私たちのいかなる臨床試験がGCP規定に適合しているかどうかを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験はcGMP法規により生産された生物製品を用いて行わなければならず，大量の試験患者が必要となる可能性がある。私たちまたはこれらの第三者がこれらの規定を遵守できなかったか、または十分な数の患者を募集できなかった場合、私たちは臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を延期します。さらに、その中のいずれかの第三者が連邦または州詐欺および乱用または虚偽クレーム法律法規または医療プライバシー·セキュリティ法に違反した場合、私たちの業務は巻き込まれる可能性がある。
われわれの臨床試験を行ういかなる第三者もわれわれの従業員ではなく，当等の第三者との合意に基づいて我々に提供された救済措置を除いて，このような試験に十分な時間と資源を投入しているかどうかを制御することはできない。これらの第三者はまた、私たちの競争相手を含む他の商業実体と関係があるかもしれません。彼らはまた、これらの実体のための臨床試験や他の開発活動を行っているかもしれません。これは、彼らが私たちを代表する表現に影響を与えるかもしれません。これらの第三者がその契約の義務または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予想された期限内に完了した場合、交換が必要である場合、または彼らが得た臨床データの品質または正確性が、私たちの臨床方案または規制要件または他の理由を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験は延長、延期または終了される可能性があり、私たちは候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得たり、商業化に成功したりすることができないかもしれない。したがって、私たちの財務業績と候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
もし私たちがこれらの第三者との任意の関係が終わったら、私たちは他のサプライヤーと手配したり、商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。第三者を交換或いは増加させて著者らの臨床試験を行うことは大量のコストに関連し、大量の管理時間と重点が必要である。しかも、新しい第三者が仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じる可能性があり，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。
私たちは、私たちの臨床製品供給と臨床候補製品を生産するために第三者に依存し続けることが予想され、承認されれば、少なくとも候補製品の製造過程で第三者に依存する可能性がある。
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これらの第三者が十分な量の製品供給または候補製品を提供できない場合、または許容可能な品質レベルまたは価格で提供できない場合、私たちの業務は損なわれる可能性があります。
現在、臨床規模の製造と加工施設として利用できる施設はありません。私たちは外部サプライヤーと協力者に依存して用品の製造と候補製品を加工しています。私たちのいくつかのコンポーネントや候補製品については、単一のサプライヤーまたは製造業者に依存して供給または製造していますが、臨床開発を通じて私たちの候補製品を推進する際に、サプライヤーとメーカーの数を拡大する予定です。私たちの候補製品はまだ商業規模の製造や加工を行っていません。私たちはまだ私たちの候補製品を生産したり加工することができないかもしれません。将来私たちは自分たちの製造施設を開発するかもしれませんが、私たちは第三者を私たちの製造過程の一部として使用し続けることができますし、いずれにしても、私たち自身の製造施設の開発に成功しないかもしれません。私たちの第三者製造業者への期待に依存して、私たちは次のようなリスクに直面します
これらのリスクの各々は、私たちの臨床試験の完了またはFDAが私たちの任意の候補製品を承認することを遅延または阻止し、より高いコストまたは私たちの候補製品の商業化に悪影響を及ぼす可能性がある。また，患者に渡す前に，第三者に依存して候補製品のいくつかの仕様テストを行う。もしこれらのテストが不適切で、テストデータが信頼できなければ、患者は深刻な傷害のリスクに直面する可能性があり、FDAは欠陥が修復されるまでわが社に重大な制限を加える可能性がある。さらに、私たちまたは第三者が私たちの製造要求を実行しない場合、商業的に合理的な条項に従って実行されない場合、またはcGMPを遵守しない場合、様々な態様で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります
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我々と契約を締結したCMOのいずれかがその義務を履行できなければ，別のCMOとの合意を余儀なくされる可能性があり，合意がまったくなければ合理的な条項ではできない可能性がある。この場合，代替供給源の確立に伴い，われわれの臨床試験供給は著しく遅延する可能性がある。場合によっては、私たちの製品または候補製品を製造するために必要な技術スキルは、元のCMO固有または独自のものである可能性があり、困難に遭遇する可能性があり、またはそのようなスキルを予備または代替サプライヤーに譲渡することを禁止する契約制限が存在する可能性があり、またはそのようなスキルを根本的に譲渡できない可能性があります。また，我々が何らかの理由でCMOの交換を要求された場合，新たなCMOが品質基準とすべての適用法規に適合する施設やプログラムを保持していることを確認するように要求される.我々はまた、例えば比較可能な研究を製造することによって、任意の新しい製造プロセスが、以前にFDAまたは他の規制機関に提出された仕様に基づいて、私たちの候補製品を生産することを検証する必要がある。新しいCMO検証に関連する遅延は、私たちがタイムリーにまたは予算内で候補製品を開発したり、製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。また、メーカーの変化は通常、製造プロセスやプロセスの変化に関連しており、これは、臨床試験で使用されている以前の臨床供給と任意の新しいメーカーの供給との間の過渡的な研究が要求されるかもしれない。臨床用品の比較可能性の証明には成功しない可能性があり，追加の臨床試験が必要かもしれない。
また、貿易政策、条約、関税、税収、その他の国境を越えた経営の制限において、米国と他国の将来の関係には現在重大な不確実性があり、最も明らかなのは中国である。米国政府はすでに米国の貿易政策をより多くの重大な調整を継続しており、将来的には米国貿易にマイナス影響を与える可能性のある行動を継続する可能性がある。例えば、米国議会は、ある米国のバイオテクノロジー会社が特定の中国バイオテクノロジー会社が生産または提供する設備またはサービスを使用することを制限する立法を提案しており、国会の他の人も、これらの中国サービスプロバイダが米国で業務に従事する能力を制限するために既存の行政権力を利用することを主張している。私たちは、米国と中国や他の国との貿易関係において最終的にどのような行動をとる可能性があり、どの製品やサービスがこのような行動を受ける可能性があるか、あるいは他の国がどのような行動を取って報復する可能性があるのかを予測することはできない。
著者らは現在中国生物技術会社と契約を締結し、著者らの臨床段階ARC-SPARX計画のために担体を生産した。しかし，我々が現在のメーカーとの連携を禁止されていれば，ARCベクトルのための代替メーカーを見つけることができると信じており，その間，製造中断，遅延，および/または管理注意移動に遭遇する可能性があり，いずれの場合も我々の運営に負の影響を与える可能性がある.より広く言えば、私たちが既存のサービスプロバイダからサービスを取得したり、使用したりすることができない場合、または私たちの任意の顧客またはサービスプロバイダに私たちの製品を輸出または販売することができない場合、私たちの業務、流動資金、財務状態、および/または経営業績は大きな悪影響を受けるだろう。
私たちの第三者への依存は、私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密や私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。
私たちは第三者に依存して私たちの候補製品を開発して製造するので、私たちは彼らとビジネス秘密を共有しなければならない。独自の情報の研究または開示を開始する前に、当社のコンサルタント、従業員、第三者請負業者およびコンサルタントと秘密協定、材料譲渡協定、コンサルティング協定、または他の同様の合意を締結することによって、当社のノウハウを部分的に保護することを求めています。これらの協定は、一般に、私たちの商業秘密を含む、第三者が私たちの機密情報を使用または開示する権利を制限する。第三者と協力する際に契約条項が採用されているにもかかわらず、商業秘密および他の機密情報を共有する必要は、そのような商業秘密が私たちの競争相手に知られ、無意識に他の人の技術に組み込まれているか、またはこれらの合意に違反した場合に開示または使用されるリスクを増加させる。私たちの独自の地位を考慮すると、ある程度私たちのノウハウとビジネス秘密、競争相手に基づいています
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独立して私たちの商業秘密または他の許可されていない使用や開示を発見することは、私たちの競争的地位を損なうことになり、私たちのビジネスに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
さらに、これらの合意は、一般に、私たちの合意がいくつかの限られた発行権を含む可能性があるにもかかわらず、私たちのコンサルタント、従業員、第三者請負業者、およびコンサルタントが、私たちのビジネス秘密に関連する可能性のあるデータを発行する能力を制限します。例えば、私たちが協力する可能性のある任意の学術機関は、そのような協力によって生成されたデータを発表する権利を付与されるかもしれません。任意の共同研究開発プロジェクトは、私たちの研究開発または同様の合意の条項に従って商業秘密を共有することを要求するかもしれません。私たちは私たちのビジネス秘密を保護しようと努力しているにもかかわらず、私たちの競争相手は、私たちと第三者との合意に違反したり、独立して開発したり、私たちの任意の第三者協力者が情報を発表することによって、私たちのビジネス秘密を発見するかもしれない。競争相手は私たちのビジネス秘密が私たちの競争地位を損なうことを発見し、私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。
私たちはKiteと協力協定を締結しており、この協定の条項に基づいて、私たちはKiteに依存して、私たちのいくつかの候補製品に関するいくつかの開発と商業化活動を行っています。
2023年1月、我々はギレド社(Kite)傘下のKite Pharma，Inc.との協力と許可協定(Kite Collaboration Agreement)を発表し、合意に基づいて、Kiteと協力して、Anito-celおよび次世代自己および非自己CAR-T細胞治療製品を共同開発し、商業化することに同意し、これらの製品は、Anito-celで使用されている同じDドメインBCMA接着剤を用いて、それぞれ多発性骨髄腫の治療に使用されている。我々はまた、我々のARC-SPARXプラットフォームを使用したBCMAのための自己CAR T細胞治療製品、例えばACLX-001、およびCS 1のためのARC-SPARX製品を含むことができるKiteにオプションを付与した。2023年12月、私たちはKite協力協定を改訂し、リンパ腫を含む協力範囲を拡大した。Kiteはまた，ACLX−001ライセンスを交渉する選択権を行使した。
Kite協力プロトコルによると，我々とKiteはAnito−celと任意の次世代自己CAR−T細胞治療製品を共同開発し，双方が合意した発展計画や開発予算に基づいてKiteと共同普及の選択権(総称して共同促進製品と呼ぶ)を行使することができる。Anito−celのためのImmagine−1実験を行い，Kiteは他のすべての連携普及製品の開発を行う。Kiteは、適用される規制機関の承認を得る限り、Anito-celおよび他のMMまたはリンパ腫製品の米国以外の地域での商業化を担当する。Kiteが今回の連携に十分な注意力や資源を投入するかどうか，あるいは迅速に進むかどうかを制御することはできない.FDAまたは他の規制機関が任意の共同推進製品を承認しても、Kiteは、1つ以上の国で最終製品の商業化を行わないことを選択することができる。
アメリカでは、私たちとKiteは共同で製品の商業化の利益と損失を普及させるだろう。アメリカ以外の共同販売促進製品と、Kiteに許可される可能性のある他の非共同販売促進製品(非共同販売促進製品)については、中1%以下の等級別印税を受ける資格があります。凧協力協定によると、トリガ支払いまたは特許権使用料のマイルストーンは永遠に達成できない可能性があり、達成できなければ、私たちの業務と財務状況を損なう可能性がある。
Kiteは、Kite協力プロトコルを終了する慣用的な権利を有しており、Kiteがこれらの停止権を行使することを選択した場合、これは、特定の候補製品の開発または商業化を遅延させるか、または阻止する可能性がある。さらに、私たちとKiteの間でトラブルが発生する可能性があり、これは、協力終了を延期したり、重大な訴訟を招いたりして、Kiteの行動が私たちの最適な利益に合致しない、または他のパートナーを探したり、自ら開発、商業化、融資を行ったりする可能性があります。もし私たちが新しいパートナーを探しているが、受け入れ可能な条件でそうすることができない、あるいはこのような候補開発プロジェクトの開発や商業化を行うのに十分な資金がない場合、私たちはその開発や商業化を削減または放棄しなければならない可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。
Kiteとの協力に加えて、将来の協力を求めることも可能であり、ビジネス合理的な条項で協力関係を築くことができなければ、私たちの開発と商業化計画を変えなければならないかもしれない。
Kiteとの協力に加えて、将来的に他の当事者との協力手配を求めて、私たちの候補製品を開発したり、商業化したりすることも可能です。どんな協力計画の成功も私たちの協力者の努力と活動にかかっているかもしれない。協力者は通常、彼らがこのような手配に適用される努力と資源を決定する上で大きな裁量権を持っている。各方面間の臨床開発と商業化問題における相違を手配することは、開発過程の遅延や適用候補製品の商業化を招く可能性がある
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場合によっては、協力計画を終了する。もし両方とも最終決定権がなければ、このような相違は解決しにくいかもしれない。
生物製薬会社や他の第三者との協力はしばしば他方によって中止されるか、満期が許可される。このような終了または満了は、私たちの財務に悪影響を与え、私たちの商業的名声を損なう可能性がある。
私たちが未来に行う可能性のあるどんな協力も多くの危険をもたらすかもしれない
さらに、1つまたは複数の協力関係を構築すれば、本Form 10-Q四半期報告書に記載されている製品開発、規制承認および商業化に関連するすべてのリスクは、このような任意の将来のパートナーの活動にも適用されるであろう。
もし私たちが未来に行う可能性のあるいかなる協力も製品の開発に成功して商業化できなければ、あるいは私たちの未来のパートナーのうちの1つがその後私たちとの合意を終了した場合、私たちはその潜在的な未来の協力に基づいて未来の研究資金やマイルストーンや特許使用料の支払いを得ることができないかもしれない。もし私たちが合意に基づいて期待した資金を受け取っていなければ、私たちの候補製品の開発は延期されるかもしれません。私たちは私たちの候補製品と私たちのプラットフォームを開発するために追加の資源が必要かもしれません。
さらに、私たちの将来の任意のパートナーが業務統合に関連している場合、そのパートナーは、私たちが許可している任意の候補製品の開発または商業化を低減または終了する可能性がある。もし私たちの未来の協力者の一人が終わったら
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もしそれが私たちと合意すれば、私たちは新しいパートナーを誘致することがもっと難しくなるかもしれないし、ビジネスや金融界での私たちの名声は不利な影響を受けるかもしれない。
私たちは適切な協力者を探すことで激しい競争に直面している。我々が任意の協力について最終的な合意を達成できるかどうかは，他の事項に加えて，協力者の資源や専門知識の評価，提案協力の条項や条件，提案協力者のいくつかの要因の評価に依存する.
もし私たちが適時に、受け入れ可能な条項によって、または適切なパートナーと合意できない場合、私たちは候補製品の開発を削減し、その開発計画または私たちの1つまたは複数の他の開発計画を減らしたり、その潜在的な商業化を延期したり、いかなる販売またはマーケティング活動の範囲を縮小したり、または私たちの支出を増加させ、自費で開発または商業化活動を行わなければならないかもしれない。もし私たちが自分で援助して開発や商業化活動に従事することを選択すれば、私たちはより多くの専門知識と追加的な資本を得る必要があるかもしれないが、これらは私たちが受け入れられない条件であるか、あるいは全く得られないかもしれない。もし私たちが協力できず、必要な開発や商業化活動を展開するのに十分な資金や専門知識がなければ、私たちの候補製品をさらに開発したり、市場に出したり、私たちのプラットフォームを開発し続けることができないかもしれません。私たちの業務は実質的な悪影響を受ける可能性があります。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが私たちのプラットフォームや候補製品のために十分な知的財産権保護を得ることができなければ、あるいは知的財産権保護の範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと似たようなまたは同じ製品を開発して商業化する可能性があり、私たちの製品を商業化することに成功する能力は悪影響を受ける可能性がある。
私たちの成功は、プラットフォーム、候補製品、研究計画の面でアメリカと他の国で特許保護を獲得し、維持する能力に大きく依存している。我々は，我々の新たな発見や技術に関する特許出願を米国や海外に提出することで，我々の特許地位を保護することを求めており，これらの発見と技術は我々の業務に非常に重要である.我々の未解決および将来の特許出願は、私たちの候補製品またはその予期される用途を保護する特許の発行、または他社が競合技術、製品または候補製品を商業化することを効果的に阻止する特許をもたらすことができないかもしれない。
特許の取得および実行は高価で時間がかかり、必要または必要なすべての特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができない場合があり、または我々の特許出願に基づいて発行される可能性のある特許を維持および/または実行することができる。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究や開発結果の特許可能性を確認できない可能性もある.私たちは、私たちの従業員、会社の協力者、外部科学協力者、CRO、CMO、コンサルタント、コンサルタント、その他の第三者などと、私たちの研究開発成果を得る権利のある特許に関する当事者と秘密保持および秘密協定を締結したが、これらの当事者のいずれかは、これらの合意に違反し、特許出願を提出する前にこれらの結果を開示し、特許保護を求める能力を危険にさらす可能性がある。私たちの特許または特許出願の準備または提出過程には、適切な優先権主張、在庫などについて、実質的な輸入と考えられるいかなる欠陥も知らないにもかかわらず、将来的に発生する可能性のある形態的な欠陥が存在する可能性がある。
私たちまたは任意の未来のライセンシーまたはライセンシーが、そのような特許および他の知的財産権を確立、維持または保護できなかった場合、そのような権利は減少またはキャンセルされる可能性がある。任意の将来のライセンシーまたはライセンシーが、任意の特許権の起訴、保守または強制執行において、私たちの意見に完全に協力していないか、または同意しない場合、そのような特許権は損害を受ける可能性がある。私たちの特許または特許出願の形態または準備中に重大な欠陥がある場合、そのような特許または出願は無効であり、強制的に実行できない可能性がある。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちの知的財産権は他の人たちが私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
独自の拘束ドメインや自動車ベースの候補製品のような生物および医薬製品の物質構成特許は、使用方法を考慮することなく、これらのタイプの製品に強力な知的財産権保護を提供することが多い。米国特許商標局(“USPTO”)または外国特許庁が、私たちが保留している特許出願中の製品候補成分に関連する権利要件を出願可能特許とみなすかどうか、または私たちが発行した任意の特許における権利要件が、米国または外国裁判所または行政裁判所によって有効とみなされ、強制的に施行されるかどうかを決定することはできない。
生物製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律や事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなり、最高裁の裁決を含む裁判所判決を招いている
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将来の特許権を執行する能力の不確実性が増加した。しかも、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれないし、その逆も同様である。
さらに、我々は、私たちの候補製品またはその予想用途に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれないので、これらの第三者知的財産権が私たち自身の特許および特許出願の特許性に及ぼす影響、およびこれらの第三者知的財産権が私たちの運営自由に与える影響は、非常に不確実である。米国および他の管轄地域では、特許出願は通常、出願18ヶ月後に公表され、場合によっては全く公表されない場合もある。したがって、私たちは、私たちが最初に私たちの特許または係属中の特許出願で主張された発明を提出したのか、最初にそのような発明のために特許保護されたのかを正確に知ることができない。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちの特許または係属中の特許出願は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。例えば、私たちは、第3の方向の米国特許商標局が提出した以前の技術の発行前に提出されたか、または米国または他の場所で許可された後の審査プログラム、派生プログラム、再審査、または当事者間の審査手続きに参加して、私たちの特許権または他の人の特許権に挑戦することができる。このような任意の挑戦において不利な裁決を下すことは、排他性喪失または特許主張の全部または部分的な縮小、無効または実行不能を招き、それにより、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止したり、それを商業化する能力を制限したり、私たちの技術および製品の特許保護期間を制限したりする可能性がある。さらに、新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちの候補製品に対する特許保護を獲得または維持できなかったことは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
特許出願過程は多くのリスクに直面しており、私たちがすでに申請した特許を取得することに成功する保証はない。
係属中の特許出願は、そのような出願のために特許が発行されるまで、そのような出願に要求される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。特許出願プロセスは多くのリスクと不確実性の影響を受けており、私たちまたは私たちの潜在的な未来の開発パートナーが特許を取得して保護することによって私たちの候補製品を保護することに成功する保証はありません。これらのリスクと不確実性には
上記のいずれの事件も、私たちの業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
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関連する第三者特許を識別できないか、または第三者特許の関連性、範囲、または満了時間を誤って解釈することができない可能性があり、これは、私たちが製品を開発およびマーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、または関連特許の満了を含む、私たちのいかなる特許検索または分析も保証することはできず、私たちはまた、私たちの候補製品の任意の司法管轄区域での商業化に関連する、または必要な、米国および海外のすべての第三者特許および係属中の特許および係属中の出願を識別したことを保証することはできない。
特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または保留出願の関連性または範囲の解釈は正しくない可能性があり、これは私たちの製品を販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの製品が第三者特許のカバー範囲内にないか、または第三者の保留出願が関連範囲のクレームを出すかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちが関連する特許の満期日の決定は、アメリカまたは海外のどのようなものでも正しくないかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちが製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
もし私たちが私たちの技術に関連する知的財産権の固有性を保護する努力が十分でなければ、私たちは私たちの市場で効果的に競争することができないかもしれない。
私たちは、特許、秘密保護、商業秘密保護、および知的財産権および秘密協定によって、私たちの技術に関連する知的財産権を保護します。私たちの機密固有情報を第三者に開示したり盗用したりすることは、競争相手が私たちの技術的成果を迅速にコピーしたり、超えたりして、市場での私たちの競争地位を侵食する可能性がある。
私たちのポートフォリオには未解決のアメリカと外国特許出願があります。しかし、私たちは予測できません
私たちは、私たちの係属中の特許出願における私たちの候補製品および/または技術のための権利要件が、米国特許商標局または外国特許庁によって出願可能特許とみなされることを決定することはできない。そのような特許出願がライセンス特許として発行されることは保証されない。我々の発明の特許可能性を決定する一態様は、“従来技術”の範囲および内容、すなわち保護を要求する発明の優先日の前に、関連分野の技術者がかつてまたは入手可能と考えられていた情報に依存する。私たちが知らない既存技術が存在する可能性があり、これらの技術は、私たちの特許請求の範囲の特許可能性に影響を与える可能性があり、または、発表された場合、特許請求の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性がある。特許が確かに我々の特許出願に基づいて発行されていても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、このような特許が縮小され、無効にされ、または実行できない可能性がある。さらに、それらが挑戦されていなくても、私たちの製品の組み合わせにおける特許は、第三者が関連技術を実践することを排除したり、私たちの権利要件をめぐる他の人の設計を阻止するのに十分ではない可能性がある。もし私たちの候補製品における知的財産権の地位の広さや実力が脅かされれば、会社が私たちと協力して開発することを阻止し、候補製品を商業化する能力を脅かすかもしれない。訴訟や行政訴訟では、私たちが発行した任意の特許における権利要件が米国または他の国の裁判所または行政裁判所によって有効とみなされるかどうかを判断することはできません。
バイオテクノロジーや細胞治療分野の特許実力は複雑な法律や科学問題に関連しており，不確定である可能性がある。私たちが所有しているか、または許可中である可能性のある特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その声明は、私たちの候補製品または米国または他の国/地域でのその使用をカバーする。特許が確実に発行されても、第三者は可能です
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その有効性、実行可能性、または範囲を疑問視することは、このような特許が縮小され、無効にされ、または実行できない可能性がある。また，それらが挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護したり，我々の主張をめぐる他の人の設計を阻止したりすることができない可能性がある.もし私たちが持っている特許出願が私たちの候補製品に提供する保護の広さや強度が脅かされれば、会社が私たちと協力して私たちの候補製品を開発することを阻止し、私たちがそれを商業化する能力を脅かすかもしれない。また、臨床試験で遅延に遭遇すれば、特許保護の下で候補製品を販売できる時間が短縮されるだろう。アメリカとほとんどの他の国の特許出願は提出後しばらく秘密であるため、私たちは私たちの候補品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることを確認することができません。さらに、すべての請求項が2013年3月16日までに優先日を得る権利がある米国出願については、誰が私たちが出願した特許権利要件がカバーする任意の主題を最初に発明したかを決定するために、第三者が介入手続きを開始するか、または米国特許商標局によって訴訟を提起することができる。関心のある第三者は、当事者間の審査および認可後審査のような様々な認可後審査手続きを使用して、私たちに発行された特許請求の可能性に疑問を提起することができる。これらの認可後審査プログラムはバイオテクノロジー特許の無効を宣言するために使用される頻度は低いが、それらは他の技術的に成功しており、これらの比較的新しいプログラムは依然として変化しており、これらの変化は将来の結果に影響を与える可能性がある。
特許提供の保護に加えて、私たちは、特許を出願できないノウハウ、特許を実施することが困難なプロセス、および私たちの製品発見および開発中に特許がカバーされていないノウハウ、情報または技術に関する任意の他の要素を保護するために、商業秘密保護、セキュリティプロトコル、および他のプロトコルに依存することを求めている。私たちは、私たちのすべての従業員に彼らの発明を譲渡することを要求し、私たちのすべての従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる第三者に秘密協定を締結することを要求していますが、私たちのビジネス秘密および他の機密固有情報が漏洩しないか、または競争相手が他の方法で私たちのビジネス秘密を取得したり、独立して実質的に同じ情報および技術を開発したりしないことを決定することはできません。また、一部の国の法律の専有権に対する保護の程度や方式は米国の法律とは異なる。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが不正に第三者に私たちの知的財産権を開示することを阻止できなければ、私たちは私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができなくなり、これは私たちの業務、経営業績、財務状況に重大な悪影響を及ぼすかもしれない。
多くの要素が私たちの知的財産権によって提供される任意の潜在的な競争優位性を制限するかもしれない。
私たちの知的財産権は、所有していても許可されていても、将来提供される保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できない可能性があり、私たちの競争相手や潜在的な競争相手に入る障害を提供したり、私たちの競争優位性を維持することができます。また、第三者が私たちの技術実践をカバーする知的財産権を持っていれば、私たちの知的財産権を十分に行使したり、私たちの知的財産権から価値を抽出することができないかもしれません。以下の例は例示的である
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このような事件が発生した場合、私たちの業務と運営結果を深刻に損なう可能性がある。
知的財産権侵害に対する第三者のクレームは、私たちの製品発見と開発を阻害または延期する可能性があります。
私たちの商業的成功は私たちが第三者の特許と固有の権利の侵害を避けることにある程度かかっている。バイオテクノロジーおよび製薬業界には、特許および他の知的財産権に関する訴訟や、米国特許商標局で行われた干渉、再審および認可後の審査手続き、または外国司法管轄区における反対および他の同様の手続きを含む特許に挑戦する行政訴訟が数多くある。我々が我々の候補製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。
第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。一般に，米国での臨床試験や他の開発活動は侵害行為とはみなされない。もし私たちの候補製品の一つがFDAの承認を得たら、第三者は私たちに特許侵害訴訟を提起することによって、その特許の強制執行を求めることができるかもしれない。私たちは私たちの候補製品の商業化に実質的な悪影響を及ぼす可能性のある声明(承認されれば)が有効で実行可能であるとは信じていないが、私たちはこの見方が正しくないかもしれないし、私たちは訴訟でこれを証明できないかもしれない。この点で，米国で法に基づいて発行された特許は有効性推定を有しており，“はっきりして納得できる”証拠のみがこの推定を覆すことができる，より高い証明基準である.我々が現在知らない第三者特許、すなわち、私たちの候補製品の使用または製造に関連する材料、製剤、製造方法、または治療方法の請求項が存在する可能性がある。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願がある可能性があり、これにより、私たちの候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。さらに、私たちは関連特許を識別できないかもしれないし、特許が無効で、強制的に実行できない、使い切るか、または私たちの活動によって侵害されていないという結論を誤って導出することができないかもしれない。管轄権のある裁判所が、私たちの候補製品の製造プロセス、製造過程で使用または形成された構造または分子、または任意の最終製品自体をカバーするために任意の第三者特許を所有している場合、任意のそのような特許の所有者は、適用特許によって許可されたか、またはそのような特許が満了するまで、無効または実行不可能であると判断されない限り、候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。同様に、管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を保有し、私たちの処方、製造プロセス、または使用方法の様々な態様をカバーする場合、任意のそのような特許の所有者は、許可証を取得しない限り、または特許が満期になるまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、私たちが候補製品を開発および商業化する能力を阻止することができるかもしれない。いずれの場合も、そのような許可は商業的に合理的な条項や全く存在しないかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができない場合、あるいは根本的にできなければ、候補製品を商業化する能力が損なわれたり、延期されたりする可能性があり、逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
私たちにクレームを出した当事者は、禁止令や他の公平な救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務における従業員資源を大量に移転する可能性がある。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。私たちはそのようなライセンスがあるかどうか、あるいは商業的に合理的な条項で提供されるかどうかを予測できない。また、訴訟がない場合であっても、第三者からライセンスを取得して、私たちの研究を進めたり、候補製品の商業化を可能にするために、第三者からライセンスを取得する必要があるか、または選択することが可能である。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
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私たちは私たちの特許を保護したり強制したりする訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手または他の第三者は、私たちの特許、商標、著作権、または他の知的財産権を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効であることが宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭義の解釈に直面するリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。
第三者によって開始されたか、または米国特許商標局によって提起された干渉プログラムを含む認可後プログラムは、我々の特許または任意の許可者の発明に対する発明の有効性または優先権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、現在の特許権の喪失を招く可能性があり、関連技術の使用を停止したり、勝利者から許可権を得ようとしたりすることが要求される可能性があります。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や贈与後の訴訟手続きは、私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。私たちは私たちの商業秘密や機密情報の盗用を単独でまたは誰の許可者とも防ぐことができないかもしれません。特に法律では米国のようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれません。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
訴訟の費用と不確実性のため、私たちは第三者に対して私たちの知的財産権を強制的に実行できないかもしれない。
訴訟の費用と不確実性のため、第三者が私たちが発表した特許を侵害しても、私たちの未解決または将来の特許出願または他の知的財産権によって発行される可能性のある任意の特許は、そのようなクレームや訴訟を提起して実行するリスク調整コストが高すぎるか、わが社または私たちの株主の最適な利益に適合していないか、または他の方法で特定の第三者に私たちの知的財産権を強制的に実行することは非現実的または望ましくない可能性があると結論するかもしれません。より多くの財力とより成熟して発展した知的財産の組み合わせを持っているので、私たちの競争相手または他の第三者は、複雑な特許訴訟または訴訟の費用を私たちよりも効果的に負担することができる。この場合、私たちは、状況を簡単に監視するか、または他の非訴訟の行動または解決策を開始または求めることで、より慎重なやり方を決定するかもしれない。また、訴訟に関連する不確実性は、私たちの臨床試験を継続し、私たちの内部研究計画を継続し、必要な技術または他の候補製品の許可を得るために必要な資金を調達し、あるいは候補製品を市場に出す能力を支援するために、必要な資金を調達することに影響を与える可能性がある。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期維持費は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。もし私たちまたは任意の許可者が私たちの特許組み合わせの保護を維持できなかった場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
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特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。
特許権の期限は限られています。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、その最初の有効出願日から20年後である。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは生物類似薬や模倣薬からの競争に直面する可能性がある。したがって、私たちの特許の組み合わせは、他の会社が私たちと似ているか同じ候補製品を商業化することを排除するために、私たちに十分な権利を提供していないかもしれない。米国では、特許が発行された後、USPTOによるいくつかの遅延に従って特許の寿命を延長することができるが、このような増加は、特許出願人が特許訴訟中にもたらすいくつかの遅延に基づいて減少または除去することができる。米国は規制遅延に基づく特許期限の延長を持つかもしれない。しかし、各上場承認は1つの特許しか延長できず、1つの特許は単一製品に対して1回しか延長できない。また，特許期間延長期間の保護範囲は，特許請求の範囲のすべてまで延長されるのではなく，承認された製品範囲に限定される。外国司法管轄区域が特許期間延長のような法律の違いを管理することは大きく異なり、1つの特許家族から複数の特許を取得する能力を管理する法律も同様である。さらに、試験段階または規制審査中に職務調査を行うことができず、適用の締め切り内に出願を提出することができず、関連する特許が満了する前に出願を提出することができなかった場合、または他の方法で適用の要求を満たすことができなかった場合、延期されることはないかもしれない。もし私たちが特許期間の延長や回復を得ることができない場合、あるいはどのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短く、私たちが私たちの製品を独占販売する権利がある期間は短縮され、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を得るかもしれません。他の場合よりも早く彼らの製品を発売することで、私たちの収入は減少し、実質的な可能性があります。
法廷または米国特許商標局で疑問が提起された場合、私たちの候補製品に関連する発行された特許は、無効または実行不可能と認定される可能性がある。
もし私たちがパートナーが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行することができるならば、被告は私たちの候補製品をカバーする特許を無効および/または強制的に執行できないと反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴はありふれており、第三者は多くの理由から特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。このようなメカニズムには、再審査、当事者間の審査、付与後審査、および外国法ドメインにおける同等の手続き(例えば、反対手続き)が含まれる。このような訴訟は私たちの特許がこれ以上私たちの候補製品をカバーしないように撤回したり修正したりするかもしれない。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題について、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効および/または強制執行できない法的主張に勝った場合、私たちは私たちの候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
米国特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。
また、薬品研究開発と商業化における企業の特許地位は特に不確定である。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。米国議会、米国裁判所、USPTO、その他の国の関連立法機関の将来の行動によると、適用される
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特許は予測不可能な方法で変化する可能性があり、これは、私たちが新しい特許を取得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を強制的に実行する能力を弱めるだろう。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権と固有の権利を保護できないかもしれない。
世界のすべての国で候補製品の申請、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高く、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護できないかもしれない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、私たちに特許保護や許可証を持っているが、法執行力がアメリカの地域に比べて他の侵害製品を輸出することもできる。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジー製品に関する保護の実行に賛成せず、私たちの特許を侵害したり、私たちの知的財産権および独自の権利に違反する競争製品を販売することを阻止することを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの知的財産権と独自の権利を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことは、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちの知的財産権および独自の権利を世界各地で強制的に実行する努力は、私たちが開発または許可可能な知的財産権から顕著なビジネス的優位性を得るのに十分ではないかもしれません。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を付与することを余儀なくされた場合、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは不利な影響を受ける可能性があります。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
私たちは一般的に従業員、コンサルタント、そして請負業者と秘密と知的財産権譲渡協定を締結する。これらの合意は、一般に、当事者が私たちにサービスを提供する過程で発想された発明が私たちの固有財産となることを規定している。しかし、このような合意は守られないかもしれないし、知的財産権を効果的に私たちに譲渡してくれないかもしれない。しかも、場合によっては、私たちはこのような所有権について交渉できないかもしれない。知的財産権の所有権または発明権に関する紛争は、協力および支援研究のような他の場合にも発生する可能性がある。もし私たちが特許や他の知的財産権に挑戦したり、その権利に対する紛争に直面したら、そのような紛争は費用が高く時間がかかるかもしれない。もし私たちが成功しなければ、私たちは私たち自身の知的財産権だと思う貴重な権利を失うかもしれないし、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示することに関するクレームを受けるかもしれない。
私たちは第三者から機密と固有の情報を受け取るかもしれない。しかも、私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社に以前雇われていた個人を雇っている。私たちは、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立した請負業者が、これらの第三者または私たちの従業員の元雇用主、私たちのコンサルタントまたは請負業者の現職または前任顧客または顧客のいわゆる商業秘密または他の機密情報を無意識にまたは他の方法で使用または開示していると非難される可能性がある。私たちは、私たちの従業員およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の知的財産権、独自情報、ノウハウ、または商業秘密を使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、従業員がその競業禁止または競業禁止協定の条項に違反しているか、または私たちまたはこれらの個人が、以前の雇用主または競争相手のいわゆる商業秘密または他の固有情報を無意識にまたは他の方法で使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は
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費用が莫大で、私たちの経営陣と職員たちの関心を分散させるだろう。もし私たちが成功しなければ、私たちは貴重な知的財産権を獲得したり独占的に獲得する機会を失うかもしれない。
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちの技術や製品候補のための特許を求めるほか、特許を取得していないノウハウ、技術、その他の独自の情報を含む商業秘密に依存して、私たちの競争地位を維持しています。私たちは、これらの商業秘密を保護することを求めています。部分的には、これらの商業秘密に触れることができる当事者と秘密保護協定を締結することによって、例えば、私たちの従業員、会社協力者、外部科学協力者、契約メーカー、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者です。私たちはまた私たちの従業員とコンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結します。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。商業秘密の漏洩や流用を検出し、当事者に商業秘密の不法開示或いは流用を要求することは困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの競争地位は損なわれるだろう。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
私たちの現在または未来の商標または商号は、他の商標を侵害するための汎用または記述商標として疑問、侵害、回避、または宣言される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれないし、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません。私たちは関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の名前の承認を得るために必要です。商標登録過程で、私たちは米国特許商標局または他の外国司法管轄区から私たちの出願の拒絶を受けることができる。私たちはこのような拒否に答える機会があるだろうが、私たちはこの拒否を克服できないかもしれない。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起するかもしれないが、私たちの商標は継続できないかもしれない。もし私たちが私たちの商標と商号に基づいて名称を確立することができなければ、私たちは効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。私たちは私たちの商標と商品名を流通業者のような第三者に許可するかもしれない。これらのライセンス契約は、私たちの商標や商号をどのように使用するかに指針を提供する可能性がありますが、ライセンシーは、これらの合意に違反したり、私たちの商標およびビジネス番号を乱用したりすることで、私たちの権利を危険にさらしたり、私たちの商標や商号に関連する商標の名誉を弱める可能性があります。
さらに、私たちは、私たちが登録または申請したかどうかにかかわらず、米国で私たちの候補製品と共に使用される任意の名称がFDAの承認を得なければならないことを提案することができる。ヨーロッパにも似たような要求がある。FDAは、通常、他の製品名と混同される可能性がある可能性を含む、提案された製品名を検討する。FDA(または外国司法管轄区の同等の行政機関)が私たちが提案した任意の独自製品名に反対する場合、適用商標法の資格に適合し、第三者の既存の権利を侵害せず、FDAのために受け入れられる適切な代替名を決定するために、多くの追加資源が必要となる可能性がある。さらに、多くの国では、商標登録を所有し維持することは、高級商標所有者がその後に提起した侵害クレームに対して十分な弁護を提供できない可能性がある。時々、競争相手や他の第三者は、私たちと同様の商号や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の登録または未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。もし私たちが商標侵害クレームを主張する場合、裁判所は私たちが主張する商標が無効または強制執行できない、または私たちが商標侵害を主張する側が関連商標に対する優先権を持っていると判断する可能性がある。この場合、私たちは最終的にこのような商標の使用を中止することを余儀なくされるかもしれない。
政府の規制に関連するリスク
私たちの候補製品は規制部門の承認を得ることができないかもしれない。このような承認を拒否または延期することは、商業化を延期し、私たちの創出潜在力、私たちの業務、および私たちの運営結果に大きな悪影響を及ぼすだろう。
薬品の研究、開発、テスト、製造、ラベル、包装、承認、販売促進、広告、貯蔵、記録保存、マーケティング、流通、承認後のモニタリングと報告及び輸出入はすべてFDAとその他の国家外国衛生当局の広範な監督管理を受けている。これらの規定は国によって異なる。アメリカでは、FDAの規制承認を受けるまで、私たちの候補製品の販売は許可されていません。♪the the the
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監督管理の承認を得る過程はコストが高く、通常臨床試験開始後の数年後に必要であり、関連する候補製品のタイプ、複雑性と新規性及び目標適応と患者群によって大きく異なる可能性がある。候補製品の臨床開発に時間と費用が投入されているにもかかわらず、監督管理部門の承認は永遠に保証されない。我々の候補製品を市場に出す承認を得るためには，期待適応に対する安全性と有効性を十分に証明する臨床データを提供しなければならない。私たちはまだ規制部門の承認を得ておらず、アメリカや他のどの国でも私たちの任意の候補製品を販売することができる。私たちの業務はこのような規制部門の承認を得ることに依存している。FDAは、様々な理由で、私たちの候補製品の承認を延期、制限、または拒否することができます
私たちが最終的に臨床試験を完了し、私たちの候補製品に対するいかなる規制申請の承認を得ても、FDAは高価な承認後の追加の臨床試験の表現によって承認される可能性がある。FDAはまた、私たちが最初に要求したよりも限られた適応または狭い患者集団を有するように、私たちの候補製品を承認することができ、FDAは、私たちの候補製品の商業化に必要または望ましいラベルであると考えられることを承認しないかもしれない。FDAが適応を小さな患者亜群に縮小することを要求すれば，我々の候補製品の市場機会(承認されれば)および収入を創出する能力は実質的に制限される可能性がある。私たちが外国規制の承認を求める範囲では、私たちは司法管轄区域規制機関の適用と同様の上記の挑戦に直面する可能性がある。
私たちのどの候補製品に対しても、適用可能な規制承認を得るか得られないかのいずれの遅延も、私たちの候補製品の商業化を延期または阻止し、私たちの業務、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼすだろう。
FDAの監督管理審査過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できず、著者らは臨床開発と候補製品の監督管理審査において重大な遅延に遭遇し、あるいは製品収入を発生できない可能性がある。
我々はこれまでFDAにBLAを提出したこともなく，外国衛生当局に類似したマーケティング申請を提出したこともない。BLAはまた製品製造制御に関する重要な情報を含まなければならない。私たちの候補製品の新規性は不確定、複雑、高価、長い挑戦をもたらす可能性があり、監督部門の承認に影響を与える可能性がある。私たちが最終的に臨床試験を完了し、私たちの候補製品に対する任意の規制申請の承認を得たとしても、FDAや外国衛生当局は私たちの候補製品を承認するかもしれません。それらの適応や患者数は私たちが最初に要求したものよりも限られているかもしれません。
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様々な理由で計画中の臨床試験を遅延させることも可能であり，以下の点に関連する遅延を含む
著者らはまた、既存の治療方法や他の臨床試験を開くのではなく、医師が患者を募集して私たちの候補製品の臨床試験に参加することを遅延させる可能性がある。さらに、一連の要素のため、法規の要求または私たちの臨床規程に従って臨床試験が行われていない、FDAまたは外国衛生当局が臨床試験操作または試験場所を検査することにより、臨床一時停止、予見できない安全問題または副作用の強制実施、候補製品の使用のメリットを証明できなかった、政府法規または行政措置の変化、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足しており、臨床試験は私たち、このような試験を行う機関のIRBs、そのような試験のデータ監視委員会、またはFDAまたは外国衛生当局によって一時停止または終了される可能性がある。もし私たちが任意の候補製品の臨床試験が終了したり、完成が遅れたりする場合、私たちの候補製品のビジネスの将来性は損なわれ、私たちが製品収入を作る能力は延期されるだろう。また、臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの製品開発と審査過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。
FDAはすでに一部の臨床保留を発表し、取り消したが、FDAが未来に別の臨床保留を発表しないことを保証することはできない。FDAが別の臨床棚上げを発表する限り，臨床放置の解決にはかなりの時間と費用が必要であり，FDAが速やかに臨床放置を解除する保証はない，あるいはまったく保証できない場合，われわれの業務およびAnito−celの開発と承認の見通しは実質的に損なわれるであろう。
規制承認を得るためには，製造過程に関する情報を提出し，関連規制機関が製造施設を検査する必要がある。FDAや外国衛生当局は私たちの製造技術や施設を承認しないかもしれませんが、私たちも私たちのCMOが運営しています。さらに、もし私たちが将来私たちの候補製品を生産変更するならば、私たちの修正された候補製品をより早いバージョンに接続するために、追加の臨床前および/または臨床研究を行う必要があるかもしれない。
臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的に私たちの候補製品が規制部門の承認を拒否される可能性がある。私たちの候補製品の申請は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれませんが、以下の理由に限定されません
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私たちは、FDAが私たちの1つまたは複数の候補製品の迅速なチャネル、孤児薬、および/またはRMAT認証を行うことを求めているか、または求めることができる。私たちの1つまたは複数の候補製品がFast Track、孤児薬、および/またはRMAT認証を取得したとしても、このような認証に関連する利点を得て維持することができない可能性がある。これらの指定は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、これらの候補製品が上場承認される可能性も増加しない可能性がある。
これまで、Anito-celはFDAから快速チャンネル、孤児薬物と再生医学高度治療(RMAT)の称号を授与された。将来、私たちはACLX-001およびACLX-002を含む他の候補製品のための1つまたは複数の同様の称号を求めるかもしれない。
迅速チャネル指定は，満たされていない医療ニーズを検討する重篤な疾患の治療法の開発と加速を促進することを目的としている。高速チャネル指定を有するプロジェクトは、FDAとの早期および頻繁なコミュニケーション、潜在的な優先審査、および規制審査のためにローリング申請を提出する能力から利益を得ることができる。高速チャネル指定は候補製品にも，検討中の特定の適応にも適用可能である。しかし，Fast Track指定の基準を満たし続けることができない場合や，われわれの臨床試験が意外な有害事象や臨床供給問題により遅延，一時停止または終了したり，臨床的に放置されたりすると，Fast Track計画に関連した利点は得られない。また，高速チャネルを指定すると承認基準は変更されない.高速チャネル指定だけではFDA優先審査プログラムに適合する資格は保証されない。高速チャネル指定も、私たちの候補製品が直ちに承認されることを保証することはできません(もしあれば)。FDAは以前に一部の臨床保留を発表し、キャンセルしたが、FDAが未来に別の臨床保留を発表しないことを保証することはできない。
米国やヨーロッパを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、1つの製品がまれな疾患または疾患を治療するための薬剤である場合、FDAは、その製品を孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患は、通常、年間20万人未満の患者数として定義されている。EUでは、この病気の罹患率は万分の5を超えてはいけない。孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。孤児薬物指定製品がFDAから取得され、その後、このような指定された疾患を有する特定の活性成分に対するFDAの最初の承認が得られた場合、この製品は、孤児製品の排他性を得る権利があり、これは、FDAがBLAを含み、同じ適応で同じ生物を販売する他の出願を7年以内に承認しない可能性があることを意味する。限定された場合でなければ、孤児製品に対して排他的な製品の臨床的利点を示すように、またはFDAは、指定された製品の疾患または状態を有する患者の需要を満たすために十分な数の孤児製品の供給を確保することができることを証明していないことをFDAが発見する。私たちまたは私たちの協力者が候補製品の孤児の称号を得ても、薬品開発に関連する不確実性のため、特定の孤児適応マーケティングの許可を得た最初の会社ではないかもしれません。排他的な範囲は任意の承認された適応の範囲に限られ，孤児が指定した範囲が承認された適応よりも広い場合である.さらに、私たちまたは私たちの協力者が孤立指定適応よりも広い適応の承認を求める場合、独占営業権は制限される可能性があり、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者がまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、独占営業権が失われる可能性がある。また，1つの製品が孤児薬の排他性を獲得しても，この排他性は異なる活性部分を有する異なる薬物が同じ条件で許可されることができるため，競合から製品を効率的に保護することができない可能性がある。孤児薬が承認された後であっても、FDAが後者の製品がより安全で、より有効であると結論した場合、または患者ケアに重大な貢献をした場合、FDAはその後、同じ活性部分を有する製品を同じ疾患のために承認することができる。さらに、もし私たちまたは私たちの協力者が十分な製品供給を生産できなければ、FDAは孤児排他性を放棄することができる。もし私たちまたは私たちの協力者がこのような指定された候補製品を求める孤立した薬物指定を獲得または維持しなければ、これは私たちがそのような候補製品から収入を達成する能力を制限するかもしれない。Catalyst Pharms，Inc.がBeceraを訴えたことを考慮すると(“連邦判例編纂”第14巻，第1299ページ(第11巡回法廷)]事件における判決FDAは2021年1月、Catalystにおける裁判所の命令を遵守しているが、FDAは、Catalyst命令の範囲外の事項に規制の長期的解釈を適用し続けることを意図している--すなわち、機関は、他のスポンサーが同一の孤児指定疾患または条件下で未承認の新しい用途または適応のために承認されることを可能にするために、孤児薬物排他性範囲と薬物が承認された用途または適応とをバンドルし続けることを明らかにする通知を発表した。そうなんです
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将来の訴訟，立法，機関決定，行政行動が孤児薬物排他性の範囲にどのように影響するかは不明である。
1つの会社は、その候補製品のRMAT認証を要求することができ、この製品が以下の基準に適合する場合、認証を付与することができる：(1)細胞療法、治療用組織工学製品、ヒト細胞および組織製品、またはこれらの療法または製品を使用する任意の組み合わせ製品である；(2)深刻または生命に危険な疾患または状態を治療、修正、逆転または治癒することを目的としている；および(3)このような疾患または状態が満たされていない医療需要を解決する可能性があることを予備的な臨床証拠が示す。RMATの指定は、FDAとより頻繁に会議を開いて候補製品の開発計画を検討すること、および潜在的なスクロール審査および優先審査の資格を含む潜在的な利点を提供する。RMAT認証が付与された製品も、長期的な臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替物または中間終点に基づいて、または承認後により多くの場所に拡大し、加速的な承認を得ることを含む、大量の場所から取得されたデータに依存する資格がある。加速的承認を得たRMAT指定製品は、臨床証拠、臨床試験、患者登録または他の真の証拠源(例えば、電子健康記録)を提出することによって、より大きな検証性データセットを収集することによって、または治療を承認する前に、そのような治療を受けたすべての患者を承認後に監視することによって、その承認後の要求を満たすことができる。RMAT指定は、製品承認の基準を変更しないし、そのような指定または資格が迅速な審査または承認をもたらすか、または承認された指示がRMAT指定によってカバーされる指示よりも小さくないことを保証することもできない。また，臨床データの出現に伴い資格基準を満たさなくなると，RMATの指定が取り消される可能性がある。2022年12月29日、食品·薬物総合改革法案(FDORA)を含む2023年総合支出法案が法律に署名された。FDORAはFDAの当局とその規制枠組みに対していくつかの改革を行い、その中には承認経路の改革を加速し、例えばFDAに承認後の研究要求の条件を具体的に説明することを要求し、FDAが承認後の要求を満たしていないために迅速に製品をリコールするプログラムを規定している。2023年3月、FDAは腫瘍治療の加速承認を支持する臨床試験の考慮要素に関するガイドライン草案を発表し、単一腕試験は通常加速承認を支持するために使用されるが、無作為対照試験はより強力な治療効果と安全性評価を行う第一選択方法であることを指摘した。FDAが承認データ要求の変化を満たすために私たちの臨床試験設計または追加の試験を要求する場合、私たちの臨床スケジュールと承認は延期され、これは私たちの業務と運営に不利な影響を与える可能性があります。
私たちは未来に私たちの1つ以上の候補品のための画期的な治療法の称号を申請するかもしれない。FDAの承認を得ても、このような指定は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、候補製品が上場承認される可能性を増加させることはない。
画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて重篤または生命を脅かす疾患または状態を治療することを意図した薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された薬物に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な経路を決定するのに役立つとともに，無効対照案中の患者数を最小限にすることができる。FDAから画期的な治療法に指定されている薬剤は，BLA提出時に臨床データの支持を得ていれば，優先審査の資格もある。
画期的な指定や他の加速計画へのアクセスは、開発や承認過程を加速させる可能性があるにもかかわらず、承認基準を変更することはありません。従来のFDAプログラムと比較して、私たちはより速い開発時間を経験しないかもしれないし、より速い審査や承認を実現しないかもしれない。例えば、製造および制御に関連する問題を識別および解決するのに要する時間は、臨床試験目的のために十分な製品供給を得るか、または追加の非臨床試験または臨床試験を行う必要があり、画期的な認証を得る資格があっても、または任意の他の加速計画を取得する資格があっても、FDAの承認を遅らせる可能性がある。FDAが我々の臨床開発計画のデータがこの指定を支持しなくなったと考える場合，加速計画へのアクセスを撤回する可能性もある。また、迅速な審査手続きの資格は、最終的に規制部門のこのような候補製品の承認を得ることを保証していません。
承認されれば、生物製品規制の研究製品として、規制経路の簡略化によって承認された生物模倣薬の競争に直面する可能性がある。
ACAは、2009年の生物製品価格競争および革新法案(BPCIA)と呼ばれるサブタイトルを含み、FDA許可の参考生物製品生物と類似または交換可能な生物製品のための短い承認経路を作成する。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，FDAによる生物類似製品の承認は，参考製品が初めて許可された日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品のBLAを承認した場合、スポンサー自身の臨床前データおよび十分かつ良好に制御された臨床試験からのデータを含む場合、別の会社は依然として参照製品の競合バージョンを販売することが可能である
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他社製品の安全性、純度、効力を証明する。この法律は複雑であり、FDAはまだ説明して施行している。したがって、その最終的な影響、実施、そして意味には不確実性がある。
我々のBLAによりバイオ製品として承認された候補製品はいずれも12年の専門期間を得る資格があるべきであると考えられる。しかしながら、国会の行動や他の理由により、このような排他性が短縮される可能性があるか、またはFDAが我々の研究薬を競合製品の参考製品とみなさないことは、予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。BPCIAの他の面では，そのいくつかがBPCIAの排他的条項に影響を与える可能性があり，最近の訴訟のテーマでもある.さらに、許可を得ると、生物類似体が私たちのいずれかの参照製品をどの程度置換するかは、非生物学的製品の伝統的な模造薬代替と類似しており、これはまだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するかどうかは不明である。もし競争相手が私たちの製品を参照する生物模倣薬の監督管理の許可を得ることができれば、私たちの製品はこのような生物模倣薬の競争を受ける可能性があり、それに伴い競争圧力と結果がある。
私たちの候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守していない場合、あるいは私たちの候補製品に予期せぬ問題が発生した場合、私たちは処罰を受けるかもしれない。
私たちは候補製品のために得られたどんな規制承認も監視して、候補製品の安全性と有効性を監視することを要求します。FDAはまた、医薬品ガイドライン、医師コミュニケーション計画、または安全使用を保証する他の要素の要件、例えば、制限された配布方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールなど、私たちの候補製品を承認する条件としてREMSを要求することができる。さらに、FDAまたは外国衛生当局が私たちの候補製品を承認すれば、私たちの候補製品の製造過程、ラベル、包装、流通、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進、輸入、輸出、記録保存は広範で持続的な規制要求を受けるだろう。これらの要求には，安全や他の上場後の情報や報告，登録の提出，および承認後に行われた任意の臨床試験においてcGMPやGCPを遵守し続けることが含まれている。その後、私たちの候補製品には、予想されていない深刻さや頻度の不良事象、または私たちの第三者製造業者または製造プロセスを含む、以前に未知の問題が存在することが発見され、または規制要件を遵守できなかったことは、他の事項を引き起こす可能性がある
FDAや他の規制機関の政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、利益を達成したり維持することができないかもしれない。
FDAは薬品に対するメーカーの販売促進声明を厳格に規制している。特に、医薬品製造業者は、医療専門家がラベル外の使用に薬品を使用することが許可されているにもかかわらず、FDA承認されていないラベルに医薬品を使用してはならない。FDA、米司法省、HHS部門監察長などの政府機関はメーカーのラベル外用途の普及を禁止する法律と法規を積極的に実行し、ラベル外用途を不当に普及させていないことが発見された会社は巨額の民事と刑事罰金、処罰と法執行行動を含む重大な責任に直面する可能性がある。FDAはまた、同意法令または永久禁止令を公布し、これらの法令または永久禁止令に基づいて、このような禁止活動に従事する会社の特定の販売促進行為を変更または制限する。もし私たちが
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私たちが承認した候補製品の普及を成功的に管理できなければ、私たちは大きな責任を負うかもしれませんが、これは私たちの業務や財務状況に大きな悪影響を及ぼすでしょう。
一つの管轄区域で私たちの候補製品に対する規制承認を獲得し、維持することは、私たちが他の管轄区域で私たちの候補製品の規制承認を得ることに成功するという意味ではない。外国の管轄区域の規制承認を得られなければ、私たちの候補製品は海外で販売できないだろう。
米国の法規を除いて、EU、多くのアジア諸国、その他の司法管轄区域で私たちの製品をマーケティングし、販売するためには、単独の監督管理の承認を得て、臨床と製造の観点から多くの異なる規制要求を遵守しなければならない。FDAの承認は、他国又は管轄区域の監督機関又は支払人当局の承認を確保するものではなく、米国以外の1つの規制機関又は支払人当局の承認は、他の国又は司法管区の規制機関又はFDAの承認を確保しない。しかし、1つの管轄区域で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区域の監督管理承認過程にマイナス影響を与える可能性がある。例えば、FDAが候補製品の発売を承認しても、外国司法管轄区の比較可能な監督管理機関は、候補製品のこれらの国での製造、マーケティング、普及を承認しなければならない。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区で行われる臨床試験は他の管轄区の監督機関によって受け入れられない可能性があるため、米国と異なるか、または米国の要求と行政審査期限よりも大きい場合があり、追加の臨床前研究または臨床試験を含む。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが私たちの製品のために受け取る価格もまた承認されなければならない。特定の国/地域で販売が許可された候補製品は、その国/地域で精算承認を受けない可能性がある。私たちはもしあれば、アメリカ以外の規制機関や支払人当局の承認をタイムリーに得ることができないかもしれない。
私たちはまたヨーロッパやアジア諸国のような他の国でマーケティング申請を提出することができる。私たちは規制の承認を申請できないかもしれないし、どの管轄区でも私たちの製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれない。米国以外の管轄区域の監督管理機関は候補製品の承認に要求があり、私たちはこれらの管轄区が発売される前にこれらの要求を守らなければならない。外国の監督管理の承認を得て、外国の規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。私たちは国際市場を含めてどの司法管轄区でも候補製品の販売を承認しておらず、国際市場で規制承認を受けた経験もありません。もし私たちがEU、アジア、あるいは他の地域の規制機関や支払人当局の私たちの任意の候補製品の承認を得ることができない場合、あるいは私たちが外国の管轄区域の規制要求を遵守できなければ、その候補製品のビジネス見通しは著しく低下する可能性があり、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品の完全な市場潜在力を達成する能力は損なわれるだろう。
たとえ私たちの候補製品がFDAの承認を得ても、私たちは決してアメリカ以外で承認されたり、そのような製品を商業化したりすることはありません。これは、私たちがそのすべての市場潜在力を達成する能力を制限するだろう。
米国以外の市場で任意の製品を販売するためには、安全性と有効性に関する他国の多くの規制要件を確立し、遵守しなければならない。一国で行われる臨床試験は、他の国の規制部門に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は、他のどの国でも規制承認を受けることを意味するものではない。承認手続きは国によって異なり、追加の製品テストと検証、および追加の行政審査期限が含まれる可能性があります。外国の監督管理機関の承認を求めることは著者らの重大な遅延、困難とコストを招く可能性があり、追加の臨床前研究或いは臨床試験を必要とする可能性があり、これは高価で時間がかかるだろう。各国の規制要求には大きな違いがある可能性があり、私たちの製品がこれらの国で発売されることを延期または阻止する可能性がある。これらと他の規制要件を満たすことは高価で、時間がかかり、不確定であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。また、私たちはどの国でも規制承認を得ることができず、他の国の規制承認過程を延期したり、マイナス影響を与える可能性がある。私たちは国際市場を含めてどの司法管轄区でも候補製品の販売を承認しておらず、国際市場で規制承認を受けた経験もありません。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できなかったり、必要な承認を得て維持できなかったりすれば、私たちが製品のすべての市場潜在力を実現する能力は損なわれるだろう。
最近の医療改革立法や医療業界や医療支出の他の変化が我々に与える影響は不明であり，我々のビジネスモデルに悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの収入の見通しはアメリカと海外の医療支出と政策の変化の影響を受けるかもしれない。私たちは高度に規制された業界で運営されています新しい法律、法規または司法判断、あるいは既存の法律の新しい解釈、
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医療可用性、医療製品およびサービスの交付または支払い方法に関連する法規または決定は、私たちの業務、運営、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
医療の利用可能性を拡大し、医療のコストを抑制または削減することを目的とした立法および規制の提案が、処方薬の価格を下げ、処方薬の競争を高めることを目的とした提案、ならびに医薬品の透明性および報告要件に関する追加規制を含む、外国、連邦および州レベルにおいて行われており、今後も行われる可能性が高い。いずれも将来の収益性に悪影響を及ぼしコンプライアンス負担を増大させる可能性があります将来の課題や ACA の大幅な改訂を含め、将来採択されるイニシアチブを予測することはできません。政府、保険会社、マネージドケア組織、その他の医療サービスの支払者が、医療コストを抑制または削減し、価格管理を課す継続的な努力は、以下のことに悪影響を及ぼす可能性があります。
連邦医療保険や他の政府計画精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性があり、これは私たちの将来の収益性に悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに最高裁が制限を覆したりシボレーFDAや他の機関に対する訴訟では、より多くの会社および他の原告がFDAに対して訴訟を提起し、FDAの長期的な決定および政策に挑戦する可能性があり、これはFDAの権威を破壊し、FDAの正常な運営を混乱させる可能性があり、これは、FDAが私たちに提出した規制文書の審査を延期し、業界の不確実な要素を招く可能性がある。
私たちの候補製品の商業化に関するリスクは
私たちの候補製品が監督部門の許可を得ても、これらの製品は医者、患者、病院、癌治療センターと医学界の他の人の市場受け入れを得ることができないかもしれない。
もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、それらはまだ医者、患者、医療保険支払人と医学界の他の人の十分な市場受容度を得ることができないかもしれない。例えば，既存の細胞療法は現在集中治療室を有する三級学術病院でのみ提供されており，これらの集中治療室は細胞療法に関する安全や毒性問題を支援することができる。もし私たちが私たちの候補製品がもっと広く使用されることを可能にするために十分な安全性を証明できなければ、私たちは著しい製品収入を生むことができないかもしれませんし、利益を上げることができないかもしれません。もし私たちの候補製品が商業販売に使用されることが許可されれば、市場の受け入れ度は多くの要素に依存するだろう
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もし私たちの候補製品が承認されたが、医師、患者、病院、癌治療センターあるいは医学界の他の人の市場認可を得ることができなければ、私たちは相当な収入を得ることができないだろう。
私たちの製品が市場に認められても、私たちの製品より人気があり、費用効果があり、あるいは私たちの製品を時代遅れにする新製品や技術が発売されたら、時間の経過とともに市場受容度を維持することができないかもしれません。
私たちは現在の規制と未来の立法の変化がもたらす困難に直面するかもしれない。承認されれば、現在および将来の立法は、薬物の商業化の難しさとコストを増加させ、特定の細分化市場における候補製品のカバー範囲や精算政策の変化を含む可能性のある価格に影響を与える可能性があり、これは、私たちの候補製品を販売することを困難にし、承認されれば利益になるかもしれない。
既存の規制政策は変化する可能性があり、追加の政府法規を公布して、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期する可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。国内外市場では、私たちの候補製品の販売が成功し、承認されれば、十分な保険と第三者支払者の精算があるかどうかにかかっている。また、私たちの候補製品は癌と自己免疫疾患を治療する新しい方法を代表しているため、私たちの候補製品の潜在的な収入を正確に見積もることができない。
医療治療を受けた患者は、通常、彼らの治療に関連する費用の全部または一部を精算するために第三者支払者に依存する。政府医療保健計画(例えば連邦医療保険や医療補助)や商業支払者の十分なカバーと精算は新製品の受容度に重要である。
政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬物と治療および精算金額をカバーするかを決定する。第三者支払者の精算は、製品使用状況の決定を含むが、第三者支払者の製品使用状況の決定を含む多くの要因に依存する可能性がある
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政府またはその他の第三者の支払者から製品の適用範囲および償還承認を得るには、時間とコストがかかるプロセスであり、当社の製品の使用を裏付ける科学的、臨床的および費用対効果のデータを支払者に提供する必要がある可能性があります。特定の製品の適用範囲を取得したとしても、結果として得られる償還率が収益性を達成または維持するのに十分でない場合や、患者さんが受け入れられないほど高い自己負担が必要な場合があります。細胞治療に伴う高いコストのため、カバレッジが提供されているか、または当社の製品候補のコストのかなりの部分をカバーするのに十分な払い戻しが提供されない限り、患者は当社の製品候補を使用する可能性は低い。
米国では、第三者支払者の間に統一された製品保証や精算政策はない。そのため、製品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。そのため、保証範囲の決定過程は通常時間がかかり、高価な過程であり、私たちの候補製品を使用するためにそれぞれ各支払人に科学と臨床支持を提供する必要があり、保証と十分な補償を得ることができない。
私たちはアメリカと選定された外国司法管轄区で私たちの候補製品を販売することを承認することを求めるつもりです。もし私たちの候補製品が1つ以上の外国司法管轄区で承認されたら、私たちはこれらの管轄区域の規則によって制限されるだろう。一部の外国国家、特にEU諸国では、生物製品の定価は政府によって規制されている。これらの国では、候補製品の市場承認を得た後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。また、私たちの候補製品に対する市場の受け入れと販売は、私たちの候補製品が十分な保証範囲と第三者支払者の精算を持っているかどうかに大きく依存し、既存と将来の医療改革措置の影響を受ける可能性がある。
ACAはアメリカの医療サービスを広く改革した。時間の経過とともに、ACAによるリベート、割引、税金、その他のコストは、私たちの将来の支出と収益性に負の影響を与えると予想される。ACAに含まれる条項は，医療補助計画で精算された薬品のリベートを増やし，医療補助リベートを医療補助管理保健計画に拡大し，ある連邦医療保険Dの一部の受益者を強制的に割引し，製薬会社の連邦ヘルスケア計画における販売シェアに応じて年会費を徴収することで薬品の収益性を低下させる可能性がある。例えば，ACAは大多数のブランド処方薬の最低基本医療補助リベートを高めることで，製薬業者のリベート責任を増加させることを含む医療補助薬品リベート計画をいくつか変更した。さらに、MedicaidまたはMedicare Part B計画に従って連邦補償を獲得するか、または米国政府機関に直接販売する薬品については、メーカーは340 B薬品定価計画に参加する資格のあるエンティティに割引を提供しなければならない。
ACAが公布されて以来、ACAのいくつかの側面は司法と国会の挑戦を受けてきた。2021年6月、米最高裁はテキサス州と他の挑戦者がACAの法的地位に挑戦していないと判断し、この事件を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。したがって，ACAは現在の形で依然として有効である.最高裁のこの裁決、将来の訴訟あるいはバイデン政府が公布した医療措置が私たちの業務、財務状況と運営結果にどのように影響するかはまだ不明である。いかなる新しい立法や医療法規の遵守にも多大な時間とコストがかかり、我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
ACAが公布されて以来、アメリカはまた他の立法改正を提案し、採択した。例えば、2011年の予算制御法には、供給者に支払われる協力医療費を前期ごとに2%削減することが含まれており、2013年に施行され、その後の立法改正により2032年まで有効となるが、様々な新冠肺炎救済立法により実施された一時停止は除外される。2013年1月、総裁·オバマは、病院、画像センター、がん治療センターを含むいくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険を削減し、政府が提供者に支払う代償訴訟時効を3年から5年に延長する2012年の米国納税者救済法に署名した。立法者、規制機関、および第三者支払者は、私たちの製品候補製品が受け取ることができるレート(承認された場合)または政府機関または第三者支払人がそのような承認された製品に提供する精算金額に追加的な制限を加える提案を含む、個人医療福祉を拡大しながらコストを低減する提案を継続する可能性がある。現在と将来の医療改革立法と政策は、私たちの業務や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。最終的に連邦や州レベルで実施される他の医療計画や法規を予測することはできず、米国の将来のいかなる立法や法規が私たちの業務に与える影響も予測できない。
最近、政府は薬品メーカーがその上場製品の価格設定の方式に対して更に厳格な審査を行い、国会が数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、公布し、これらの立法は製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品に対する精算方法を改革することを目的としている。
例えば，2021年の米国救援計画法案では，医療補助法定リベートはメーカー平均価格の100%に制限されなくなると規定されている。この上限を廃止することは、販売製品よりも多くのリベートの支払いを製薬業者に要求する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある。また、2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には増加を目指す複数の条項がある
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処方薬の競争。この行政命令への対応として，HHSは高薬価に対応した総合計画を発表し，薬品定価改革の原則と国会がとりうる潜在的立法政策を概説し，これらの原則を推進した。2022年8月、国会は“2022年インフレ低減法案”を可決し、その中には製薬業と連邦医療保険受益者に重大な影響を与える処方薬条項を含み、連邦政府がある高価な単一源連邦医療保険薬物の最高公平価格について交渉することを許可し、薬品価格交渉要求を守らないメーカーに罰と消費税を加え、すべての連邦医療保険B部分とD部分の薬物がインフレリベートを獲得することを要求し、もしその薬品価格の増加がインフレより速い場合、限られた例外、及び連邦医療保険D部分を再設計して受益者の自己払い処方薬コストを下げるなどの変化を含む。製薬会社、米国商会、国家輸液センター協会、グローバル結腸癌協会、アメリカ製薬研究とメーカーを含む複数の業界の利益関係者はすでに連邦政府に対して訴訟を起こし、“インフレ低減法案”の価格交渉条項は違憲であると主張している。これらの司法挑戦や政府が将来実施する立法、行政と行政行動、機関規則が私たちと製薬業全体に与える影響はまだ不明である。コスト抑制措置の実施には、“インフレ低減法案”の処方薬条項や、他の医療改革が含まれており、収入を創出し、利益を達成したり、候補製品を商業化することを阻止することができるかもしれない。どんな新しい法律と法規の変化を遵守することは時間がかかり、費用がかかる可能性があり、それによって私たちの業務に実質的な悪影響を与える可能性がある。
州レベルでは、各州は、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示、および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することによってますます多くなっている。例えば、多くの州が州薬品価格透明性と報告法を検討しているか、最近公布されており、これは私たちのコンプライアンス負担を大幅に増加させ、規制部門の承認を得て商業化を開始した後、このような州法律に基づいてより大きな責任を負わせる可能性がある。承認されれば、これらの措置は私たちの製品への需要を減少させるか、あるいは私たちの製品が承認されれば、いくらの費用を徴収することができ、追加の価格設定圧力をかけることができるかもしれない。
承認後の要求を拡大し、医薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また、米国議会のFDA承認過程に対するより厳格な審査は、上場承認を著しく延期または阻止する可能性があり、より厳しい製品ラベルと承認後のテストとその他の要求の影響を受ける可能性がある。
米国や他の管轄区域の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちまたは私たちの協力者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたは私たちの協力者が法規遵守を維持できない場合、私たちの候補製品は得られた可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれません。これは私たちの業務に悪影響を与えます。
私たちは現在販売組織がなく、マーケティング組織は限られており、細胞療法製品をマーケティングする経験は限られている。もし私たちが十分なマーケティングと販売能力を確立できない場合、あるいは第三者と関係を構築したり、私たちの候補製品をマーケティングしたりすることができなければ、承認されれば、製品収入を生み出すことができないかもしれない。
私たちは現在販売や流通能力がなく、マーケティング能力が限られており、マーケティング細胞が製品を治療する経験は限られている。もし… もし私たちの任意の候補製品が最終的に規制部門の承認を得たら、私たちは、単独でもKiteと協力して私たちの共同商業化プロジェクトを行っても、承認された製品を効果的にまたは成功的にマーケティングすることができない可能性がある。
私たちが共同で商業化と共同普及の責任を負う任意の承認された製品について、私たちは私たちの協力者と協力しなければならない時に挑戦、コスト、または他の問題に直面しなければならないかもしれない。私たちは協力してこのような製品のマーケティングと販売に成功することができず、私たちの業務や全体の財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
販売とマーケティング責任を保留する任意の承認された製品については、高価で時間がかかるか、これらの機能を他の第三者にアウトソーシングする販売およびマーケティング組織を構築しなければなりません。将来、私たちのいくつかの候補製品が承認されれば、集中的な販売やマーケティングインフラを構築して販売するか、あるいは私たちの協力者と一緒に販売活動に参加することを選択するかもしれません。
私たち自身の販売とマーケティング能力を確立し、第三者との手配に依存してこれらのサービスを実行することは、リスクに関連する。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。販売チームを募集してマーケティングの候補製品のビジネス発表を構築すれば
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機能が何らかの理由で遅延したり発生しなかったりすれば、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させることになる。これは費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します。第三者に依存してこのような活動を行うため、私たちが代表して行うマーケティングや販売活動を少ないか、コントロールできない可能性があり、私たちの製品販売収入は私たちの内部で候補製品を商業化する場合よりも低いかもしれません。私たちは第三者を探して私たちに協力する候補製品の販売やマーケティングの面でも競争に直面しており、すでに構築された関係を維持することは困難かもしれない。
米国または海外でいかなる製品を商業化するために、十分な内部販売および流通能力を発展させることができるか、または第三者パートナーと成功した関係を確立または維持することができる保証はない。
健康およびデータ保護法律法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(民事または刑事罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。
私たちは、プライバシーおよびデータセキュリティに関する法律法規のようなデータ保護法律法規の制約または影響を受ける可能性がある。米国では、連邦及び州健康情報プライバシー法、州データ漏洩通知法、連邦及び州消費者保護法を含む健康情報及び他の個人情報の収集、使用、開示及び保護を管理する多くの連邦及び州法律法規が、我々の業務に適用される可能性がある。また，HIPAA(HITECH改訂)とその実施規則や条例のプライバシーやセキュリティ要求に制約された臨床試験データを取得した研究機関を含む第三者から健康情報を取得することができる。事実および状況によると、もし私たちがHIPAAによってカバーされているエンティティによって維持されている個別に識別可能な健康情報を故意に取得、または許可されていない方法で取得、使用、または開示する場合、私たちは刑事罰を受ける可能性がある。
また、“カリフォルニア消費者プライバシー法”は2020年1月に施行され、2020年7月に施行される。CCPAはカリフォルニアの消費者のために新しいプライバシー権を創出し(この言葉は法律で広く定義されているので)、消費者または家庭の個人情報を扱う多くの組織により多くのプライバシーおよびセキュリティ義務を課している。CCPAは、カバーする会社が、これらの会社がデータを収集、使用、および共有することを消費者に開示し、これらの消費者に特定の販売からの撤退または個人情報の移転を選択する権利を提供し、消費者に特定のデータ漏洩の新しい訴訟理由を提供することを要求する。カリフォルニアの有権者は2020年11月にCCPAを大きく改正し、大多数の改正が2023年1月1日から施行されたカリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)を投票で可決した。また、他の多くの州も、ワシントンの“私の健康、私のデータ法案”およびいくつかの法律を含むプライバシーと安全に関する法律を提出または公布し、これらの法律はCCPAと同様の義務を規定している。例えば、バージニア州、コロラド州、ユタ州、コネチカット州は一般プライバシー法を公布し、2023年に発効し、フロリダ州、モンタナ州、オレゴン州、テキサス州も同様の立法を公布し、2024年に施行され、デラウェア州、アイオワ州、テネシー州でも同様の立法が公布され、2025年に施行され、インディアナ州も同様の立法が公布され、2026年に施行される。アメリカ連邦政府はまた一般的なプライバシー法を提案した。CCPA、CPRA、そして他の新しい、持続的な立法は、私たちのコンプライアンスコストと潜在的な責任を増加させるかもしれない。
データ保護の法律と法規を遵守することは、私たちが契約の中でより多くの義務を負い、私たちの法律コンプライアンスコストを増加させ、私たちがデータを収集、使用、開示する能力を制限すること、または場合によっては、いくつかの司法管轄区域で運営する能力に影響を与えることを要求するかもしれない。データ保護の法律および法規を遵守しないことは、政府の調査および/または法執行行動(民事、刑事および行政処罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。また，我々または我々の潜在的協力者が情報を取得する臨床試験対象，およびこれらの情報を共有する提供者は，我々の情報の使用や開示能力を契約的に制限する可能性がある。私たちがプライバシー権を侵害していると主張し、データ保護法を遵守できなかったり、私たちの契約義務に違反したりして、私たちが責任を負わなくても、弁護の費用が高く、時間がかかり、否定的な宣伝を招き、私たちの業務を損なう可能性があります。
規制当局に私たちの候補製品の承認を求め、国際的にマーケティングを行うことに関する様々なリスクは、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、アメリカ以外の規制機関が私たちの候補製品を承認することを求める予定ですので、必要な承認を得たら、外国での運営に関連する追加のリスクに直面すると予想しています
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我々の国際業務に関連するこれらその他のリスクは、データプライバシーやセキュリティに関連するリスクを含み、収益性ビジネスの能力を獲得または維持することに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
EU人は薬品認可制度を用いていくつかの方法を提供した：集中プログラム、分散プログラムと相互認識プログラム、及び国内の国家ルート。中央手続きは、すべてのEU加盟国およびアイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーなどの欧州経済地域(“EEA”)国に対して有効な単一マーケティング許可を付与することを規定している。特定のカテゴリーの研究製品は、特定の疾患(癌、エイズ、糖尿病、および神経変性疾患を含む)を治療するための新しい活性物質を含むヒト製品、孤児医薬製品、およびバイオテクノロジーを使用して生産された医薬製品を含み、集中手順は強制的である。このような薬物の上場許可申請はヨーロッパ薬品管理局(EMA)に提出しなければならず、この機関では、人用薬品委員会(CHMP)は通常製品の初歩的な評価を担当している。
権限委譲と相互承認手続きはほとんどの伝統的な医薬製品に適用され、1つ以上の会員国が販売許可を認める原則に基づいている。欧州連合加盟国国家当局が付与した任意の国家マーケティング許可は、他の加盟国が相互承認する出願を支援するために使用することができる。販売許可申請は、国家路線の下で加盟国の国家主管当局に直接提出することもできる(集中路線が強制的でなければ)。イギリスが離脱した後、今いくつかの航路はイギリス、イギリスあるいは北アイルランドでマーケティングの許可を得ることができます。国家航路と国際線を含む。申請手続きは選択された関連手続きに依存するだろう。イギリスの離脱やその他の理由により、いかなるマーケティング承認を得ることができないかに関するいかなる遅延も、イギリスで私たちの候補製品のために規制承認を求める努力を制限または延期させる可能性があり、これは私たちの業務に重大で実質的な損害を与える可能性がある。また、市場の許可を得た後であっても、異なる管轄区域のGMP、薬物警戒、その他の規制要求の違いは、私たちのコンプライアンスコストと潜在的な責任を増加させる可能性がある。
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米国食品医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府機関の資金不足は、重要な指導部や他の人員の採用と維持の能力を阻害し、新製品やサービスの適時な開発や商業化を阻止するか、あるいはこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止する可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、キーパーソンの雇用と維持、ユーザー費用の支払いを受け入れる能力、およびFDAが通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある法定、法規と政策の変化およびその他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。アメリカ食品薬品監督管理局及びその他の外国、連邦、州或いは地方監督機関の中断、例えば休暇或いは政府の閉店、新冠肺炎疫病或いはその他の公共衛生問題による制限、旅行制限或いは人員不足は、新薬審査及び/或いは必要な政府機関の承認時間を増加させ、それによって著者らの業務に不利な影響を与える可能性がある。今後の停止や他の中断は、米国証券取引委員会のような他の政府機関にも影響を与える可能性があり、これは、私たちの公開届出文書の審査(必要があれば)を延期し、私たちが公開市場に入る能力によって、私たちの業務に影響を与える可能性もあります。
私たちの商業活動は“海外腐敗防止法”と同様の反賄賂と反腐敗法律の制約、そしてアメリカといくつかの外国輸出規制、貿易制裁、輸入法律法規の制約を受ける可能性があり、これらはすべて私たちに刑事責任と他の違反行為の深刻な結果を負担させる可能性がある。
私たちの業務活動は、米国の“反海外腐敗法”(“FCPA”)および私たちの他の国/地域に類似した反賄賂または反腐敗法律、法規または規則によって制約される可能性がある。これらの法律は、公的行動に影響を与え、誰にも直接業務を展開し、いかなる不正な利益を得るか、または業務を獲得または保持することを含む、企業およびその従業員および第三者の商業パートナー、代表および代理人が、政府関係者または商業者に直接的または間接的に提供、承諾、付与または許可を提供することを含む腐敗および賄賂行為を一般的に禁止している。“海外腐敗防止法”はまた、上場企業に会社の取引を正確かつ公平に反映した帳簿や記録を作成·保存し、適切な内部会計制御制度を制定·維持することを求めている。私たちの業務は厳格に規制されているため、潜在的な非アメリカ政府関係者を含む政府関係者との大きな相互作用に関連している。
また，多くの国では医療提供者が政府に雇用されているが，バイオ製薬の購入者は政府実体である。したがって、これらの提供者や購入者との取引は規制されており、これらの医療提供者やそのような購入者の従業員は、“海外腐敗防止法”で定義されている“外国人役人”とみなされる可能性がある。最近、米国証券取引委員会と米司法省はバイオテクノロジー会社に対する“反海外腐敗法”の法執行活動を増加させた。私たち自身の従業員を除いて、将来的には政府許可証や承認を得るなど、第三者を利用して海外で事業を展開する可能性があります。私たちと私たちの第三者業務パートナー、代表と代理は、政府機関、国有または付属実体の役人や従業員と直接または間接的な相互作用があるかもしれません。私たちは、このような活動を明確に許可していなくても、私たちの従業員、私たちの第三者業務パートナー、代表と代理の腐敗、または他の不正活動に責任を負わなければなりません。私たちの従業員または私たちの第三者業務パートナー、代表および代理の従業員がすべての適用された法律および法規を遵守するかどうかは定かではありません。特にこれらの法律の高度な複雑さを考慮しています。これらの法律および法規に違反することは、密告者の苦情、メディア不利な報道、調査、輸出特権の喪失、米国政府契約の取り消し、管理層の注意の大量移転、巨額の法的費用と罰金、私たち、私たちの役人または私たちの従業員に厳しい刑事または民事制裁、返還およびその他の制裁および救済措置を実施し、私たちの業務を禁止する可能性がある。このような違反は、私たちが1つまたは複数の国または地域で私たちの製品を提供することを禁止し、私たちの名声、私たちのブランド、私たちの国際拡張努力、私たちの従業員を引き付け、維持する能力、ならびに私たちの業務、見通し、経営業績、財務状況、および株価を深刻に損なう可能性があることを含むかもしれません。
また、私たちの製品はアメリカと外国の輸出規制、貿易制裁、輸入法律法規によって制約される可能性がある。私たちの製品の輸出入に対する政府の規制、あるいは私たちの製品のために必要な輸出入の許可を得ることができなかったり(適用されれば)、私たちの業務を損なう可能性があります。また、米国の輸出規制法と経済制裁は、米国の制裁対象国、政府、個人に特定の製品やサービスを提供することを禁止している。他国の軍事衝突により、米国がすでにまたは実施可能な制裁は、このような制裁がカバーする地域内の臨床試験地点で活動する能力に影響する可能性がある。例えば、ウクライナでのロシアの行動により、米国とその欧州同盟国は、ロシアおよびウクライナドネツクとルガンスク地域のある業界部門と政党に制裁を実施し、特定の製品や業界への輸出規制を強化した。これらの制裁および任意の追加の制裁および輸出規制、ならびにロシアまたは他の司法管轄区域政府の任意の経済的逆制措置は、そのような制裁によってカバーされる地域内の臨床試験地点で活動を継続する能力に悪影響を及ぼすか、または直接的または間接的に私たちの供給を中断する可能性がある
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チェーンです。もし私たちが輸出入条例とこのような経済制裁を守らなければ、罰金および/または特定の輸出特権の剥奪を含む罰を受けるかもしれない。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちは私たちの普通株が活発で、流動的で秩序のある取引市場を維持できるかどうか分からない。
私たちが初めて株式を公開する前に、私たちの普通株は取引市場を公開しなかった。私たちの普通株はナスダック世界ベスト市場に上場していますが、私たちの株式市場はある程度の取引が活発です。今後の1つまたは複数の時期には、我々の運営結果および我々の製品ラインの進展は、公開市場アナリストや投資家の予想に適合しない可能性があるため、これらおよび他の要因により、取引活動レベルが低下する可能性がある。もし私たちの普通株の株式取引が活発でなければ、あなたは迅速にあるいは市場価格であなたの株を売ることができないかもしれません。活発な市場の不足はまたあなたの株の公平な市場価値を下げるかもしれない。また、活発でない市場は、普通株を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があり、戦略的パートナーシップを達成したり、私たちの普通株を対価格で会社や製品を買収する能力を弱める可能性があります。
私たちの普通株の価格は変動する可能性があり、未来の事件の悪影響を受けるかもしれません。あなたは投資の全部または一部を失うかもしれません。
私たちの普通株の取引価格は大きく変動する可能性があり、様々な要素の影響を受けて大幅に変動する可能性があり、その中の多くの要素は取引量が限られていることを含む制御できない。これらの要因には、本リスク要因の節および本Form 10-Q四半期報告の他の部分で議論される要因に加えて、以下のような要因が含まれる
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また，株式市場，特にバイオ製薬会社は，極端な価格や出来高変動を経験しており，これらの変動はこれらの会社の経営業績に関係なくあるいは比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。
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証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究報告を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究報告を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存している。私たちの1人以上のアナリストを追跡して私たちの株式格付けを引き下げたり、私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな影響を与えることができるだろう。
私たちの役員、役員、5%以上の株式の保有者、および彼らそれぞれの関連会社の実益は、私たちの相当数の発行済み議決権株を持っています。したがって、この株主たちが一緒に行動すれば、彼らはこのような所有権地位を通じて私たちに影響を与えることができるだろう。この株主たちは株主の承認を必要とするすべての事項を決定することができるかもしれない。例えば、これらの株主は、取締役選挙を制御し、私たちの組織文書を修正し、任意の合併、資産の売却、または他の重大な会社取引を承認することができるかもしれない。これは、私たちの株主の一つとして、あなたの最適な利益に合致すると思うかもしれませんので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止することができます。また、投資家は利益衝突が存在または発生する可能性があると考えているため、株式所有権の著しい集中は私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
2023年12月31日から、私たちは“新興成長型企業”や“より小さい報告会社”になる資格がなくなりましたので、適用される過渡期減免に応じて、新興成長型企業やより小さい報告会社のいくつかの低減された報告要件に適用することはできません。
我々は、従来、JOBS法案で定義されていた“新興成長型企業”であり、第404条の監査人認証要求を含む他の“新興成長型企業”ではない上場企業に適用される各種報告要求のいくつかの免除を利用して、上場企業会計監督委員会が採用可能な強制監査会社のローテーションや監査·財務諸表に関する補足情報を提供する監査員報告の要求を遵守し、定期的な報告や依頼書における役員報酬に関する開示義務を減少させる。そして、役員報酬と株主承認までに承認されなかったいかなる黄金パラシュート支払いについての拘束力のない諮問投票の要求を免除する。また、新興成長型企業として、これらの基準が民間企業に適用されるまで、延長された過渡期を使用して新たな会計基準または改正会計基準を遵守することを選択した。したがって、我々の総合財務諸表は、発行者の財務諸表と比較することができない可能性があり、後者は、上場企業に適用される新しい会計基準または改正された会計基準の発効日を遵守することが要求される可能性がある。
非関連会社が保有する我々普通株の時価は2023年6月30日現在7億ドルを超えているため、現在は取引法に基づいて申告を加速させた大手会社とされ、2023年12月31日にこれまでの“新興成長型会社”の地位を失っている。私たちは“新興成長型会社”の地位を失ったため、投資家は私たちの普通株の魅力の低下を発見するかもしれません。私たちはそのいくつかの免除に依存しているからです。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場が出現する可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。さらに、これらの追加要求をタイムリーに間に合わなかったり、根本的に遵守しなかったりするいかなる行為も、私たちの業務および経営結果に悪影響を与え、私たちの普通株の価格下落を招く可能性がある。
上場企業としては、大幅なコスト増を継続しており、我々の経営陣は、新たなコンプライアンスを実施するために多くの時間と資源を投入し続けている。
上場企業として、特に現在では新興成長型企業や規模の小さい報告会社ではなく、大量の法律、会計、その他の費用が発生し続けており、これらの費用は私たちが民間会社として発生していない。我々は、改正された1934年証券取引法(取引法)の報告要求を遵守しなければならず、その中で、我々の業務および財務状況に関する年間、四半期、および現在の報告書を米国証券取引委員会に提出することを要求する。上場企業に適用される各種報告書やその他の要求を遵守するにはかなりの時間と経営陣の注意が必要である。私たちは上場企業としての義務をタイムリーに履行するということをあなたに保証することはできません。
また、サーベンス · オックスリー法や、その後 SEC 及びナスダック証券市場がサーベンス · オックスリー法の規定を実施するために採択した規則は、効果的な開示 · 財務統制の確立 · 維持、コーポレート · ガバナンス慣行の変更など、公開企業に対して重要な要件を課しています。さらに、 2010 年 7 月には、ドッド · フランク · ウォール街改革消費者保護法 （ ドッド · フランク法 ） が制定されました。重要な
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テレス·フランク法案には、米国証券取引委員会がこれらの分野で“報酬発言権”や代理アクセスのような追加的な規制をとることを要求する会社管理および役員報酬に関する条項がある。新興成長型会社は、その多くの要求をより長い時間で実施することが許可されており、私たちの初公募株(IPO)の定価から最長5年に達する。私たちはこの実行期間を利用したが、予算や計画よりも早くこれらの要求を実行することが要求されず、意外な費用が発生する保証はない。株主急進主義、現在の政治環境、および現在の高度な政府介入と規制改革は、大量の新しい法規と開示義務を招く可能性があり、これは追加のコンプライアンスコストを招き、現在予見できない方法で業務を運営する方法に影響を与える可能性がある。私たちが2023年第2四半期の最終営業日に、非関連株主が持っている私たちの株の総時価は7億ドルを超えた。したがって，2023年12月31日現在，取引法ルール12 b−2で定義されている大型加速申請者と考えられ，JOBS法案で定義されている新興成長型会社ではなくなっている。我々は、サバンズ·オクスリ法第404(B)節の監査人認証要件を免除することなく、独立公認会計士事務所は、財務報告内部統制の有効性を評価し、報告する。私たちはまた小さな報告会社に対する減少した報告書要求を利用することを許可されない。追加的なコンプライアンスや報告要件を遵守するためには、巨額のコストが発生し、私たちの経営陣や他の人たちは、追加の報告要件を遵守することを保証するために多くの時間を投入する必要があると予想されます。このような計画と要求は私たちの法律と財政的コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動をもっと時間的で高価にするだろう。私たちがこれらの義務を履行するためのどんな変化も、上場企業としての義務をタイムリーに履行させるのに十分ではないかもしれません。
持続的に変化する会社の管理と公開開示に関連する法律、法規と標準は、サバンズ-オクスリ法案及びアメリカ証券取引委員会とナスダックが実施した法規を含み、法律と財務コンプライアンスコストを増加させ、いくつかの活動を更に時間をかける可能性がある。これらの法律，条例，基準には異なる解釈があるため，規制機関や理事機関が新たな指導を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。我々は、変化する法律、法規、基準を遵守するために資源を投入し続けるつもりであり、このような投資は、一般的かつ行政費用の増加を招き、経営陣の時間と注意を製品開発活動からコンプライアンス活動に移す可能性がある。上場企業に適用される規則や条例は大幅に増加し、私たちの法律や財務コンプライアンスコストを増加させ続け、いくつかの活動をより時間的で高価にするだろう。これらの要求が私たちの経営陣と従業員の注意を他の業務から移すと、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。増加したコストは私たちの純収益を減少させ、あるいは私たちの純損失を増加させ、他の業務分野のコストを下げたり、私たちの製品やサービスの価格を向上させることを要求するかもしれません。例えば、これらの規則や条例は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価にすることが予想され、同じまたは同様の保険範囲を維持するために多くのコストを発生させることが要求される可能性がある。私たちは、これらの要求に応答して生成される可能性のある追加コストの金額や時間を予測または推定することができない。これらの要求の影響は、私たちの取締役会、取締役会委員会、または役員に参加することをより難しくし、合格した人を引き付け、維持することを可能にするかもしれない。
将来的に私たちの株主の所有率をさらに希釈し、私たちの株式インセンティブ計画に基づいて、私たちの株主の所有率をさらに希釈し、株価を下落させる可能性があることを含む、私たちの普通株を売却して発行する権利、または普通株を購入する権利。
将来的には，臨床試験，商業化努力，研究開発活動の拡大，上場企業としての運営を継続するなど，我々の計画中の運営を継続するために多くの追加資本が必要となる可能性が予想される。資本を調達するために、私たちは1回または複数回の取引で時々決定された価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。もし私たちが普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売する場合、投資家はその後の売却によって深刻に希釈される可能性がある。このような売却はまた、私たちの既存株主の実質的な希釈をもたらす可能性があり、新しい投資家は、私たちの最初の公募株で販売された普通株を含む、私たちの普通株式保有者よりも優先的な権利、優遇、および特権を得ることができる。もし私たちが第三者との戦略的協力に基づいて前金やマイルストーン支払いによって追加資金を調達すれば、私たちは私たちの候補薬物に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項で許可証を授与しなければならないかもしれない。
また、有利な市場条件や戦略的考慮により、現在または将来の運営計画のために十分な資金があると考えても、追加の資本を求めることができる。2022年株式インセンティブ計画(“2022年計画”)によると、我々の取締役会またはその正式に許可された委員会は、私たちの従業員、取締役、コンサルタントに株式奨励を付与する権利がある。
当初、2022年計画下の株式奨励に基づいて発行可能な普通株式総数は4，296，875株であり、我々の2017年株式インセンティブ計画(“2017計画”)に基づいて付与された満期またはすべての行使を終了しなかったか、または没収または買い戻しされた普通株式数を加えた(2017年計画下の奨励により2022計画の株式数を6，269，300株に増やすことができることが前提)。2022年計画によると、発行予定の普通株式数は、各事業年度の初日に累計増加し、当該事業年度は、2023年度から、取締役会日の10周年終了時に終了します
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承認された2022年計画は最小値(I)4，296，875株、(Ii)前会計年度最終日までに発行された普通株式総数の5.0%、または(Iii)2022年計画管理人が決定した株式数。2022年計画の結果として、私たちの株主は追加的な希釈を経験するかもしれない。2024年1月1日、2022年計画により発行可能な株式数は2，613，888株増加した。
私たちの2022年ESPPによると、私たちの従業員は私たちの普通株を購入する権利を得ることができる。最初、私たちの2022年ESPPによると、売却可能な普通株の総数は312，500株です。我々の2022年ESPPによれば、我々の普通株販売可能株式数は、各事業年度の初日に累積増加し、2022年ESPPの次の登録日(ある場合)の事業年度から、2022年ESPPが2022年度に発生し、取締役会が2022年ESPPを承認した日から20周年が終了するまで最小値(I)312，500株、(Ii)前会計年度最終日までの発行済み普通株式総数の1.0%、または(Iii)2022年ESPP管理人によって決定される株式数。2022年のESPPのため、私たちの株主は追加的な希釈を経験するかもしれない。2024年1月1日、2022年ESPPにより発行可能な株式数は312，500株増加した。
私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の資本増価に限定されるだろう。
あなたは私たちの普通株への投資に依存して配当収入を提供してはいけない。私たちは普通株式に対するどんな現金配当金も発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、将来の収益を維持し、私たちの業務の発展、運営、拡張のために、予測可能な未来に、私たちはいかなる現金配当金も発表したり支払うことはないと予想しています。しかも、未来のどんな債務協定の条項も私たちが配当金を支払うことを阻止するかもしれない。したがって、株主へのいかなる見返りもその株の値上がりに限られ、これは決して起こらないかもしれない。
私たちの定款文書とデラウェア州法律のいくつかの条項は、制御権の変更を延期または阻止する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を制限し、私たちの株主の現在の経営陣の変更を阻止または罷免する試みを阻止または挫折させる可能性がある。
当社の会社登録証明書の改訂及び再記載の定款に含まれる条項は、わが社の支配権変更を阻止、延期、又は阻止する可能性があり、又は当社の株主が有利と考える取締役会変更を行う可能性があります。いくつかの規定には
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また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、株主が議決権を持って発行された株の15%以上のいくつかの業務統合を禁止する可能性があります。デラウェア州会社は、その元の会社の登録証明書に明文で規定したり、その会社の登録証明書またはその株主の承認を受けた定款を修正することによって、この規定から脱退することを選択することができる。しかし、私たちはこの条項から脱退することを選択しなかった。これらの反買収条項および私たちが改訂して再記載した会社登録証明書および改訂および再記載された定款の他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会の支配権を得ることを困難にしたり、当時の取締役会が反対する行動を開始したり、わが社の合併、買収要約、代理権に関する争いを延期または阻害する可能性もあります。これらの規定はまた、依頼書の競争を阻止し、あなたが選択した取締役を選出しにくくしたり、ご希望の他の会社の行動を取らせたりすることができます。制御権変更取引や取締役会変動を遅延させたり阻止したりすることは、私たちの普通株の市場価格を下落させ、会社の取引で価値を実現する機会を制限する可能性があります。
我々の定款の改正と再記述は、デラウェア州衡平裁判所とアメリカ合衆国連邦地域裁判所は、私たちと私たちの株主とのほとんどの紛争の独占法廷であり、これは、私たちの株主と私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争が有利な司法フォーラムを得る能力を制限するかもしれない。
我々の修正された細則は、デラウェア州法廷裁判所は（ または、裁判所が管轄権を持たない場合、デラウェア州の別の州裁判所 ） は以下のための排他的なフォーラムです（ 当該裁判所が当該裁判所の管轄権の対象とならない不可欠な当事者が存在すると判断した請求を除く。必要不可欠な当事者が、その決定から 10 日以内に当該裁判所の個人的管轄権に同意しない場合 ） 、当該裁判所以外の裁判所またはフォーラムの排他的管轄権に付与されているもの、または当該裁判所が主題に関する管轄権を有しないもの ） ：
この規定は、取引法で規定されている義務や責任を執行するための訴訟にも適用されず、米国連邦裁判所が排他的管轄権を有する他のクレームにも適用されない。
私たちが改正して再記述した付例は、アメリカ合衆国連邦地域裁判所が証券法に基づいて提起された任意の訴因を解決するための独占的なフォーラムになるとさらに規定している。疑問を生じないために，本条項は，取引法に規定されている義務又は責任を執行するために提起されたいかなるクレームにも適用されない。
これらの排他的フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争に有利であると考える株主のクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。任意の個人またはエンティティが、私たちの任意の証券の任意の権益を購入または他の方法で取得することは、これらの規定に了承され、同意されたとみなされるべきである。裁判所がこれらの規定を強制執行するかどうかには不確実性があり，他の定款文書では選択のような裁判所条項の実行可能性が法的手続きで疑問視されている。裁判所は、これらのタイプの条項が適用されないか、または実行できないことを発見する可能性があり、もし裁判所が私たちの改正および再記載された法律における排他的な裁判所条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域での紛争解決に関連する追加費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
私たちは証券集団訴訟の影響を受けるかもしれない。
従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため、私たちに特に関連している。もし私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストと経営陣の注意力と資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、あるいは財務状況を損なう可能性がある。
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第二項です。株式証券の未登録販売。
2024 年 3 月 31 日を末日とする四半期に、 SEC に提出されたフォーム 8—K の現在の報告書に以前に報告されていなかった未登録有価証券の売却は行われませんでした。
第三項です。高級証券は約束を破った。
ない。
第四項です炭鉱安全情報開示.
適用されません。
五番目ですその他の情報.
開ける
開ける
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第六項です陳列品
これらの展示品の直前の展示品目録に記載されている展示品は、この四半期報告書の一部として提出または提供されます。
展示品 |
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書類説明 |
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同封アーカイブ |
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引用で編入する |
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表 |
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展示品番号 |
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提出日 |
3.1 |
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改正され再印刷された現行有効登録者登録証明書。 |
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X |
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10-Q |
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3.1 |
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8/14/2023 |
3.2 |
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登録者の第二修正および再定款細則、現在有効です。 |
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X |
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8-K |
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3.1 |
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12/16/2022 |
4.1 |
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登録者とその特定の株主との間の投資家権利協定が改正され、再署名され、日付は2021年3月26日である。 |
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X |
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S-1 |
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4.1 |
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1/14/2022 |
4.2 |
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登録者の普通株式証明書仕様。 |
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X |
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S-1/A |
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4.2 |
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1/31/2022 |
31.1 |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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X |
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31.2 |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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X |
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32.1 |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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X |
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32.2 |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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X |
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101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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X |
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101.書院 |
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Linkbase文書を埋め込むインラインXBRL分類拡張機構. |
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X |
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104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込まれている). |
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X |
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この四半期報告書のフォーム 10—Q に添付されている添付書類 32.1 および 32.2 として添付されている証明書は、証券取引委員会に提出されたものとみなされておらず、 1933 年証券法 （ 改正 ） または 1934 年証券取引法 （ 改正 ） に基づく登録者の提出に参照によって組み込まれるものではありません。この四半期報告書の書式 10—Q の日付の前後に作成されたかどうかにかかわらず、そのような提出に含まれる一般的な法人言語にかかわらず。
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標札本当だよ
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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Arcellx，Inc. |
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日期 ： 2024 年 5 月 9 日 |
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差出人： |
/投稿S/ミシェル·ギルソン |
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ミシェル·ギルソン |
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首席財務官 (首席財務会計官) |
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