EX-99.1

別紙99.1

アタラバイオセラピューティクスは、2024年第1四半期の決算と業務の進捗状況を発表しました

 

 

Tab-cel® の米国BLAは、2024年第2四半期に提出に向けて順調に進んでいます

 

ATA3219ループス腎炎研究の開始は2024年第4四半期に予定されており、初期の臨床データは2025年上半期に予定されています

 

重度の全身性エリテマトーデスにおけるリンパ球減少を伴わない新しいATA3219コホートの開始は2024年第4四半期に予定されており、初期の臨床データは2025年下半期に予定されています

 

ATA3219非ホジキンリンパ腫研究の登録、初期臨床データは2024年第4四半期に予定されています

 

2027年に向けたキャッシュ・ランウェイにより、主要なパイプラインの読み出しが可能になります

 

 

カリフォルニア州サウザンドオークス。—2024年5月9日—T細胞免疫療法のリーダーであるAtara Biotherapeutics, Inc.（Nasdaq：ATRA）は、新しい同種エプスタインバーウイルス（EBV）T細胞プラットフォームを活用して、がんや自己免疫疾患の患者のための革新的な治療法を開発しました。本日、2024年第1四半期の決算、最近の事業ハイライト、および2024年に向けた主要なマイルストーンを発表しました。

 

「当社の主力であるCAR TプログラムであるATA3219は、腫瘍学および自己免疫疾患の有望な新しい治療選択肢として発展しており、実績のある同種EBV T細胞プラットフォームの独自の特徴から恩恵を受けることができる立場にあります」と、Ataraの社長兼最高経営責任者であるPascal Touchonは述べました。「これにより、2024年第4四半期に予定されている非ホジキンリンパ腫の初期データや、2025年前半にループス腎炎の初期データなど、ATA3219の短期的な複数の臨床マイルストーンが提供されると予想され、リンパ球減少のない新しいSLEコホートへの拡大を計画しています。さらに、Pierre Fabreとのパートナーシップは引き続き価値を生み出しています。4月に米国でタブセル規制の進展に関連する最初のマイルストーン支払いを受けましたが、BLAの承認と承認に関連して、短期的に追加の支払いが行われる可能性があります。」

 

移植後リンパ増殖性疾患（PTLD）用のテーブルセレキュセル（tab-cel® またはebvallotM）

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アタラは、2024年第2四半期に、少なくとも1回の治療を受けたエプスタイン・バーウイルス陽性移植後リンパ増殖性疾患（EBV+ PTLD）の2歳以上の成人および小児患者の治療のための単剤療法として適応となるタブセルの生物製剤ライセンス申請（BLA）を提出する予定です。固形臓器移植患者の場合、化学療法が不適切でない限り、以前の治療には化学療法が含まれます
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申請用のデータパッケージには、生命を脅かす複数の疾患でtab-celで治療された430人以上の患者を対象とした重要かつ裏付けとなるデータが含まれています
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BLAには、統計的に有意な 48.8% の客観的回答率（ORR）を示した最新の重要な対立遺伝子研究データが含まれます（p
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Ebvalloはスイスの規制当局であるSwissmedicから規制当局の承認を受け、ヨーロッパでの可能性をさらに広げました
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アタラは、ピエール・ファーブル・ラボラトリーズの拡大したグローバルパートナーシップを引き続き推進しています。これには、取引完了時に約2,700万ドルの前払い金があり、最大6億4,000万ドルの追加支払いと、BLA承認による規制上のマイルストーンとなる可能性のある最大1億ドルの可能性を含め、純売上高に対して最大6億4,000万ドルの追加支払いと、2桁の段階的な多額のロイヤルティを受け取る可能性があります。

ATA3219：ループス腎炎（LN）のCD19プログラム

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アタラは、2024年第4四半期に、腎病変を伴う全身性エリテマトーデス（SLE）（ループス腎炎 [LN]）の治療のための単剤療法としてATA3219の第1相試験を開始する予定で、初期の臨床データは2025年上半期に予定されています
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第1相非盲検用量漸増試験は、1つまたは複数の治療系統に抵抗性のLN被験者に投与されたATA3219の単回投与の安全性、予備的有効性、薬物動態、およびバイオマーカーを評価することを目的としています。被験者は

 

リンパ枯渇治療を受けた後、40、80、または160 x 106個のCAR+ T細胞を投与してATA3219を受けます。各用量レベルは3〜6人の患者を登録するように設計されています
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Ataraは、以前にLN試験が承認されたのと同じ治験薬（IND）申請を通じて、ATA3219の第1相試験を他の自己免疫適応症にも拡大する可能性がある立場にあります
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SLEにおけるATA3219の可能性を裏付ける前臨床データは、2024年5月29日から6月1日に開催される国際細胞遺伝子治療学会のポスター発表で発表されます。データは、ATA3219 CAR T細胞が、SLEまたは多発性硬化症患者の末梢血単核細胞に対するCD19特異的B細胞の完全な枯渇につながったことを示しています
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ポスターにも掲載されている追加の前臨床データによると、次世代の1XX共刺激ドメインを使用するATA3219 CAR T細胞は、CD19+標的細胞による刺激に反応して自家CAR T対照で観察されたような強力な細胞毒性機能を維持しながら、炎症誘発性サイトカインの放出量が少ないことが示されています。標準的なCD19 CAR Tシグナル伝達で一般的に見られる炎症性サイトカインの放出を緩和することは、臨床試験で確認されれば、毒性の低下と耐容性の向上につながる可能性があります

 

ATA3219：リンパ球減少を伴わない重症全身性エリテマトーデス（SLE）のCD19プログラム

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Ataraは、ATA3219の第1相LN試験を拡大し、2024年第4四半期にリンパ節減少（LD）を伴わない重度のSLEの新しいコホートを追加する予定です。初期の臨床データは2025年下半期に発表される予定です
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LDの廃止は、治療計画をさらに簡素化し、患者のアクセスを改善する可能性のある有効性を損なうことなく、患者に差別化された安全性プロファイルを提供できるように設計されています
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EBV T細胞バックボーンとATA3219のユニークな特徴に基づいて、LDの必要性を排除する可能性を裏付ける説得力のある臨床的および科学的根拠があります。1）T細胞受容体EBV特異性と部分的なヒト白血球抗原マッチングにより、LDなしで治療された600人以上の患者におけるアロ反応性リスクが低く、安全性が良好です。2）LDのない拡大と持続性のデータが有効性と相関しています。タブセルで治療された患者さん、3）1XX共刺激ドメインなどの臨床的に検証された特徴をATA3219に組み込むこと効力と持続性を高める記憶表現型

 

ATA3219：非ホジキンリンパ腫（NHL）のCD19プログラム

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アタラは、大細胞型B細胞リンパ腫、濾胞性リンパ腫、マントル細胞リンパ腫を含む、NHLにおけるATA3219の多施設共同第1相非盲検用量漸増臨床試験の登録を開始しました。初期の臨床データは2024年第4四半期に予定されています
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安全性、予備的有効性、薬物動態、およびバイオマーカーを評価するために設計された研究。被験者はLD治療を受けた後、40、80、240、または480 x 106個のCAR+ T細胞の用量でATA3219を受けます。各用量レベルは3〜6人の患者を登録するように設計されています
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以前に発表された前臨床データは、毒性やアロ反応性が観察されなかった自家CD19 CAR Tベンチマークと比較して、生体内での持続性とCD19特異的な抗腫瘍効果が優れていることを示しました

 

ATA3431：B細胞悪性腫瘍のためのCD19/CD20プログラム

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ASH 2023で発表された前臨床データは、自家CD19/CD20 CAR Tベンチマークと比較して、強力な抗腫瘍活性、長期にわたる持続性、および優れた腫瘍増殖阻害の初期の証拠を示しました
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CD19とCD20のデュアルターゲティングは、CD19の回避と腫瘍のばらつきに対処するように設計されており、リンパ腫に対するさらなる効果をもたらす可能性があります
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アタラは2025年下半期のIND申請に向けて進んでいます

 

2024年第1四半期の財務結果

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2024年3月31日現在の現金、現金同等物、短期投資は合計4,620万ドルでしたが、2023年12月31日時点では5,170万ドルでした

 

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2024年第1四半期の売掛金総額は3,580万ドルで、これにはBLA前会議でのポジティブなタブセル会議に関連する2,000万ドルのマイルストーン支払いと、ピエール・ファーブルからのタブセル・グローバル開発費の払い戻しのための約1,200万ドルが含まれます。2,000万ドルのマイルストーンの支払いは2024年4月に受領され、約1,200万ドルの支払いは2024年5月に受領される予定です
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2024年3月31日現在の現金、現金同等物、短期投資、売掛金を合わせると、合計8,210万ドルでした
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営業活動に使用された純現金は、2023年の同時期の3,840万ドルに対し、2024年第1四半期には2,960万ドルでした。
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2024年第1四半期の営業活動に使用された純現金には、2023年の年間従業員賞与支払いと、2023年11月と2024年1月の削減に関連する現金支出が含まれ、合計で約1,300万ドルになりました
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2024年第1四半期の総収益は2,740万ドルでしたが、2023年の同時期の総収益は120万ドルでした。総収益は前年比で2620万ドル増加しました。これは主に、ピエール・ファーブルとのパートナーシップの拡大に伴う追加債務の結果として認識された収益と、BLAの承認およびピエール・ファーブルへの譲渡時にタブセルに関連する実質的にすべての活動が計画されていたため、既存の繰延収益の認識が加速したためです。
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総費用と営業費用には、非現金株式ベースの報酬、2024年第1四半期の減価償却費980万ドルが含まれていますが、2023年の同時期は1,300万ドルでした
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総費用と運営費には、アタラが2024年1月に発表した人員削減に関連する、2024年第1四半期のリストラ費用480万ドルが含まれています。これにより、当時の人員数は約25％減の170人に達しました。
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研究開発費は、2023年の同時期の6,220万ドルに対し、2024年第1四半期は4,550万ドルでした。
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研究開発費には、2024年第1四半期の現金以外の株式ベースの報酬費用470万ドルが含まれていますが、2023年の同時期には680万ドルでした
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2024年第1四半期の一般管理費は1,110万ドルでしたが、2023年の同時期は1,390万ドルでした
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一般管理費には、2024年第1四半期の現金以外の株式ベースの報酬費用370万ドルが含まれていますが、2023年の同時期には500万ドルでした
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アタラは、2024年第1四半期の純損失は3,180万ドル、つまり1株あたり0.23ドルでしたが、2023年の同時期の純損失は7,480万ドル、つまり1株あたり0.72ドルでした。

 

2024年の見通しとキャッシュランウェイ

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アタラは、2024年通年の営業費用が2023年から約35％減少すると予想しています
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前年比の営業経費削減の大部分は2024年第2四半期に始まり、今年の残りの期間も続くと予想されます
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アタラは、2024年3月31日現在の現金、現金同等物、短期投資、売掛金、および以下の項目を合計すると、2027年までの計画事業の資金調達が可能になると予想しています。
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タブセルBLAの承認と承認が成功することを条件として、ピエール・ファーブルからそれぞれ2,000万ドルと6,000万ドルの支払いが見込まれます。
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ピエール・ファーブルによる製造移管日までに予定されているタブセル在庫の購入予定数;
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ピエール・ファーブルによるBLA移転によるタブセルのグローバル開発費の予想払い戻し。
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人員削減が完了したことによる業務効率。
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BLAが2025年第1四半期にPierre Fabreに移管された時点で、タブセルに関連する実質的にすべての活動をPierre Fabreに移行する予定で、四半期ごとの営業費用をさらに削減できます。そして
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BLA承認後、米国でのピエール・ファーブルによるタブセルの販売から予想されるロイヤルティ

 

 

 

ATA3219について

ATA3219は、編集されていないT細胞の自然生物学と同種療法の利点を組み合わせています。これは、B細胞非ホジキンリンパ腫を含むCD19+再発または難治性B細胞悪性腫瘍や、腎臓病変を伴う全身性エリテマトーデス（SLE）などのB細胞媒介性自己免疫疾患（ループス腎炎）の治療のためのCD19 CARコンストラクトを発現する同種異系エプスタインバーウイルス（EBV）感作T細胞で構成されています [LN])。ATA3219は、市販品である可能性を秘めたクラス最高のプロファイルを提供するように最適化されています。拡張を最適化して消耗を軽減する改変CD3Δシグナル伝達ドメイン（1XX）、製造時に低分化表現型を濃縮して強固な増殖と持続を実現し、持続に寄与するT細胞の重要な生存シグナルとして遺伝子編集なしで内因性T細胞受容体を保持するなど、臨床的に検証された複数の技術が組み込まれています。

 

ATA3431について

ATA3431は、アタラのEBV T細胞プラットフォーム上に構築された、CD20とCD19に対する同種性の二重特異性CARです。デザインはタンデムCD20-CD19デザインで構成され、バインダーは効力を最適化するように配向されています。デュアルターゲットは、単一抗原の喪失と腫瘍の多様性の限界に対処します。ATA3431は、新しい1XX共刺激ドメイン、記憶表現型、および保持された未編集のT細胞受容体を特徴としています。前臨床データから、自家CD19/CD20 CAR Tベンチマークと比較して、抗腫瘍活性、長期持続性、および優れた腫瘍増殖阻害の初期証拠が示されています。

 

次世代の同種CAR Tアプローチ

Ataraは、エプスタイン・バーウイルス（EBV）T細胞生物学の応用に重点を置いています。同種EBV T細胞で治療された600人以上の患者を対象とした経験と、腫瘍学と自己免疫疾患におけるクラス最高のCAR Tパイプラインを推し進めることで、自家および同種CAR療法の現在の限界に正面から対処するための新しいキメラ抗原受容体（CAR）技術を採用しています。移植片対宿主病のリスクを減らすためにT細胞受容体（TCR）機能を不活性化することを目的とした遺伝子編集アプローチとは異なり、Ataraの同種プラットフォームは、定義されたウイルス抗原の認識と部分的なヒト白血球抗原（HLA）マッチングにより、本質的に低いアロ反応性を示しながら、生体内での機能的持続を促進するネイティブEBV TCRの発現を維持します。細胞の健康を高め、茎の状態を維持しながら疲労を軽減するように設計された1XX共刺激ドメインを含む、臨床的に検証された技術の分子ツールキットは、次世代のCAR Tで満たされていない重大なニーズに対処するための差別化されたアプローチを提供します。

 

アタラバイオセラピューティクス社について

アタラは、免疫システムの自然な力を利用して、治療が難しいがんや自己免疫疾患に対する市販の細胞療法を開発しています。これらの治療法は、在庫から患者に迅速に届けることができます。最先端の科学と差別化されたアプローチで、Ataraは同種T細胞免疫療法の規制当局の承認を受けた世界で最初の企業です。当社の高度で用途の広いT細胞プラットフォームは、T細胞受容体やHLA遺伝子の編集を必要とせず、特定の疾患の根本原因であるEBVを標的とする多様な治験療法のポートフォリオの基礎を形成します。また、幅広い血液悪性腫瘍やB細胞による自己免疫疾患においてクラス最高の機会を得るために設計された次世代のアロカー-Tもあります。Ataraは南カリフォルニアに本社を置いています。詳細については、atarabio.com にアクセスして X と LinkedIn で @Atarabio をフォローしてください。

 

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1933年の証券法のセクション27Aおよび1934年の証券取引法のセクション21Eの意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれているか、暗示している場合があります。たとえば、将来の見通しに関する記述には、（1）潜在的なBLAと潜在的な適応症を含むtab-cel® の開発、時期、進展、tab-cel® の潜在的な特徴と利点、tab-cel® を含むピエール・ファーブル・ラボラトリーズとの拡大のグローバルパートナーシップの進展と結果、展望、およびPierとのグローバルパートナーシップの拡大の結果としてAtaraにもたらされる潜在的な経済的利益に関する記述が含まれます。ファーブル・ラボラトリーズ（そこでの支払いの領収書、時期、金額を含む）。（2）AtaraのAllocar-Tプログラム（ATA3219とATA3431を含む）の開発、時期、進捗状況（臨床試験の開始時期、規制申請の提出時期、そのような製品の潜在的な利点、安全性、有効性を含む）

 

そのようなプログラムから生まれた候補または製品候補、（3）Ataraのキャッシュランウェイ、潜在的なマイルストーン支払いのタイミングと受領、および2027年までの計画事業への資金提供を含む営業費用、（4）BLAのピエール・ファーブルへの移管時およびそのタイミングにおけるAtaraの計画中のタブセルに関連するほぼすべての活動の移行です。このような記述は将来の出来事を扱っており、Ataraの現在の期待に基づいているため、さまざまなリスクや不確実性の影響を受けやすく、Ataraの実際の結果、業績、または業績は、このプレスリリースの記述に記載されている、または暗示されているものと大きく異なる可能性があります。これらの将来の見通しに関する記述には、費用と時間のかかる医薬品開発プロセスや臨床的成功の不確実性、COVID-19パンデミック、ウクライナと中東での戦争に関連するリスクと不確実性が含まれますが、これらに限定されません。（i）当社の事業、研究、臨床開発計画、運営（南カリフォルニアとデンバーでの事業を含む）、ならびに臨床試験施設での事業を含む私たちのサードパーティーの事業または運営-パートナーメーカー、委託研究機関、または当社が取引を行うその他の第三者、（ii）資本へのアクセス能力、（iii）当社の普通株式の価値、Ataraの現金資源の十分性と追加資本の必要性、およびAtaraとその開発プログラムに影響を与えるその他のリスクと不確実性（Ataraが証券取引委員会に提出した「リスク要因」と「経営陣」を含む）に影響するその他のリスクと不確実性の「財政状態と経営成績に関する議論と分析」セクションフォーム10-Kとフォーム10-Q、およびその後の提出書類およびそこに参照される文書に、会社が最近提出した定期報告書法律で別段の定めがある場合を除き、Ataraは、新しい情報、将来の出来事、状況、またはその他の結果であるかどうかにかかわらず、本書の日付の時点でのみ述べられている将来の見通しに関する記述を更新または改訂する意図または義務を一切負いません。

 

 

財務

アタラバイオセラピューティクス株式会社

連結貸借対照表

(未監査)

(千単位)

3 月 31 日

12月31日

2024

2023

資産

流動資産：

現金および現金同等物

$

35,087

$

25,841

短期投資

11,152

25,884

制限付き現金

146

146

売掛金

35,834

34,108

インベントリ

16,084

9,706

その他の流動資産

8,131

6,184

流動資産合計

106,434

101,869

資産および設備、純額

2,989

3,856

オペレーティングリース資産

51,981

54,935

その他の資産

3,868

4,844

総資産

$

165,272

$

165,504

負債と株主資本（赤字）

現在の負債:

買掛金

$

2,854

$

3,684

未払報酬

5,707

11,519

未払研究開発費

15,928

17,364

繰延収益

123,154

77,833%

その他の流動負債

33,047

31,826

流動負債合計

180,690

142,226

繰延収益-長期

719

37,562

オペレーティングリース負債-長期

42,197

45,693

将来の収益の売却に関連する責任-長期

35,573

34,623

その他の長期負債

4,401

4,631

負債総額

$

263,580

$

264,735

株主（赤字）資本：

普通株式

12

11

追加払込資本

1,902,637

1,870,112

その他の包括損失の累計

(55)

)

(204)

)

累積赤字

(2,000,902

)

(1,969,150

)

株主資本（赤字）総資本

(98,308)

)

(99,231)

)

負債総額と株主（赤字）資本

$

165,272

$

165,504


 

アタラバイオセラピューティクス株式会社

連結営業報告書および包括損失計算書

(未監査)

（千単位、1株あたりの金額を除く）

3月31日に終了した3か月間

2024

2023

商品化収益

$

27,357

$

884

ライセンスとコラボレーションの収入

—

342

総収入

27,357

1,226

費用と運営費用:

商品化費用収入

1,985

216

研究開発費用

45,506

62,156

一般管理費

11,113

13,872

総費用と運営費用

58,604

76,244

事業による損失

(31,247)

)

(75,018)

)

利息およびその他の収入（費用）、純額

(481)

)

269

所得税引当前損失

(31,728)

)

(74,749

)

所得税引当金

24

22

純損失

$

(31,752)

)

$

(74,771)

)

その他の総合利益（損失）：

売却可能有価証券の未実現利益（損失）

149

830

包括的損失

$

(31,603)

)

$

(73,941)

)

普通株式1株あたりの基本および希薄化後の純損失

$

(0.23)

)

$

(0.72)

)

基本および希薄化後の加重平均発行済株式数

140,587

103,969

 

 

投資家およびメディア関係:
ジェイソン・アウ、博士。
コーポレートコミュニケーションおよび投資家向け広報担当シニアディレクター
(805) 217-2287
jawe@atarabio.com

 

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