アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年“取引所法案”第13条又は15(D)条に基づいて提出された移行報告 |
そこからの過渡期。
手数料書類番号
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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(国やその他の管轄区域 会社や組織のこと |
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アメリカ国税局の雇用主は 識別番号) |
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(主にオフィスアドレスを実行) |
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(郵便番号) |
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
取引コード |
登録された各取引所の名称 |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
☐ |
☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2024 年 5 月 2 日現在、
運命治療会社
表格10-Q
カタログ
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ページ |
リスク要因の概要 |
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第1部財務情報 |
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第1項。 |
連結財務諸表 （ 監査なし ） |
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5 |
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連結貸借対照表 2024 年 3 月 31 日 （ 監査なし ） 及び 2023 年 12 月 31 日 |
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5 |
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2024 年 3 月期及び 2023 年 3 月期連結営業計算書 （ 監査なし ） |
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6 |
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2024 年 3 月期および 2023 年 3 月期連結キャッシュ · フロー計算書 （ 監査なし ） |
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7 |
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簡明合併財務諸表付記(未監査) |
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8 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
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21 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
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29 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
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29 |
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第2部：その他の情報 |
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第1項。 |
法律訴訟 |
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30 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
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31 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
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74 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
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74 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
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74 |
五番目です。 |
その他の情報 |
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74 |
第六項です。 |
陳列品 |
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サイン |
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77 |
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2
リスク要因要約.要約
以下は，我々の普通株投資に投機的あるいはリスクを持たせる要因の概要である.この結論は私たちが直面しているすべての危険を解決していない。本リスク要因要約でまとめられたリスクおよび我々が直面している他のリスクに関する他の議論は、以下の“リスク要因”のタイトルで見つけることができ、我々の普通株に関する投資決定を行う前に、本Form 10-Q四半期報告書の他の情報および米国証券取引委員会(SEC)に提出された他の文書をよく考慮すべきである。
3
4
第一部分融資AL情報
プロジェクト1.合併財務の簡素化内部監査報告書(未監査)
運命治療会社
濃縮Consolidaテッド貸借対照表
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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(未監査) |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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売掛金 |
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短期投資 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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長期投資 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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制限現金 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用を計算する |
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収入を繰り越す |
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賃貸負債を経営し、今期の部分 |
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流動負債総額 |
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賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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株価上昇の一里塚 |
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株主権益： |
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優先株、$ |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合収益を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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添付の説明を参照してください。
5
運命治療会社
連結財務諸表運営と全面赤字
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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(未監査) |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(支出)： |
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利子収入 |
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株価増価マイルストーンの公正価値変動 |
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その他の収入 |
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その他収入合計 |
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純損失 |
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その他の全面収益(損失)： |
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証券売却可能な未実現収益(赤字)，純額 |
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総合損失 |
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普通株1株当たりの基本損失と償却後の純損失 |
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加重平均普通株、基本と希釈後の1株当たり純損失の計算に用いられる |
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添付の説明を参照してください。
6
運命治療会社
凝縮連結 Sキャッシュフローの破損
(単位：千)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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(未監査) |
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経営活動 |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却および償却 |
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株に基づく報酬 |
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投資割増と割引の累積と償却純額 |
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協同契約資産を償却する |
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収入を繰り越す |
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株価増価マイルストーンの公正価値変動 |
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2018 年 CIRM 賞からの助成金収入 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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売掛金 |
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前払い費用と他の資産 |
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売掛金と売掛金 |
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使用権資産と賃貸負債純額 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動 |
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財産と設備を購入する |
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購入投資 |
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投資期日 |
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投資活動が提供する現金純額 |
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融資活動 |
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株式インセンティブ計画から普通株を発行し，発行コストを差し引く |
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普通株を公開発行して得られる収益は，発行コストを差し引く |
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プリファンド · ワラント発行収益 （ 発行費用を除く ） |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金純変化 |
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期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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非現金投融資活動補足付表 |
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売掛金の中で財産と設備を購入する |
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追加資本金に含まれる未払いの発行コスト |
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添付の説明を参照してください。
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運命治療会社
簡明なコンソールについての注記日付を明記した財務諸表
(未監査)
1.重要な会計政策の組織とまとめ
組織する
Fate Therapeutics， Inc. (the 2007 年 4 月 27 日にデラウェア州で設立され、カリフォルニア州サンディエゴに本社を置いています。当社は、がんおよび自己免疫疾患の治療のために、既製の多重化設計された iPSC 由来の細胞免疫療法を患者に提供することに専念する臨床段階のバイオ医薬品企業です。
2024 年 3 月 31 日現在、当社は製品開発、資本調達、インフラ整備にほぼ全力を注ぎ、治療薬候補の販売による収益は計上されていません。これまで、同社の収益は提携契約と政府の補助金から得られてきました。
公開株式募集
2024 年 3 月、当社は投資家が普通株式を購入する新規株式の公開を完了しました。
個人配給事前出資株式証
2024年3月、公開発売と同時に、当社は普通株購入の代わりに私募方式で複数の投資家に予資権証を発行した
予算の使用
会社が監査を受けていない簡明総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(アメリカ公認会計原則)に基づいて作成された。当社が審査を経ていない簡明総合財務諸表を作成するためには、管理層は見積もりと仮定を行い、当社が審査を経ていない総合財務諸表及び付記が提出した資産、負債、収入及び支出金額、及び或いは有資産及び負債の開示に影響を与える必要がある。同社が監査していない簡明総合財務諸表の中で最も重要な見積もりと仮定は、その株価切り上げマイルストーン債務、リースを含む契約と計上費用と関係がある。これらの推定は，現在の事件や将来とりうる行動に対する会社の理解に基づいているが，実際の結果は最終的にはこれらの推定や仮定とは大きく異なる可能性がある.
合併原則
監査されていない簡明総合財務諸表は、当社及びその付属会社の勘定を含む。これまで、これらの子会社の総業務規模は大きくなく、すべての会社間取引や残高が合併で流されていた。
現金、現金等価物、および限定現金
現金および現金等価物は、いつでも利用可能な経営口座、通貨市場口座、および通貨市場基金内の現金を含む。当社は購入日から原始満期日が三ヶ月以下のすべての高流動性投資を現金等価物と見なしています。
次の表は、監査されていない簡明な総合貸借対照表内で報告された現金、現金等価物、および制限現金の入金を提供し、これらの現金、現金等価物および制限現金の合計および現在2024年3月31日および2023年3月31日(単位：千)：
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3月31日までの3ヶ月間 |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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監査されていない簡明な統合現金フロー表に示されている現金、現金等価物、および限定的な現金総額 |
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2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間、制限された現金残高には、以下の項目の現金担保取消不可予備信用状が含まれている $
監査されていない中期財務情報
添付されている中期簡明総合財務諸表は監査されていない。これらの監査されていない中期簡明総合財務諸表は、米国公認会計原則と米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)の中間報告要求に基づいて作成されている。これらの規則が許容される場合、一般に必要とされるいくつかの脚注または他の財務情報は、省略または省略することができる。監査されていない中期簡明総合財務諸表は、会社が2023年12月31日までの財政年度の財務諸表および付記とともに読まなければならない。これらの財務諸表は、会社が2024年2月26日に米国証券取引委員会に提出した会社が2023年12月31日までの10-K表年次報告に含まれている。経営陣は、審査されていない中期簡明総合財務諸表はすでに審査財務諸表の同じ基準に従って作成され、すべての調整を含み、その中には当社の財務状況及びその経営業績と全面赤字及びその期間の現金流量を公平に報告するために必要な正常な経常的調整のみが含まれていると考えている。2024年3月31日までの3カ月間の業績財政年度全体または任意の他の移行期間または任意の今後1年または任意の時期の予想結果を示すとは限らない。
協力手配
同社は、それらがASCテーマ808-協力スケジュール(ASC 808)の範囲内にあるかどうかを評価して、そのような手配が双方による共同経営活動に関連するかどうかを決定するために、それらがASCテーマ808-協力スケジュール(ASC 808)の範囲内にあるかどうかを評価し、これらの当事者は活動の積極的な参加者であり、そのような活動の商業成功に依存する重大なリスクおよびリターンに直面する。ASC 808の範囲内に配置されている場合、会社は、会社とそのパートナーとの間の配置の様々な態様が、ASC主題606、顧客との契約収入(ASC 606)を含む他の会計文書の範囲内にあるかどうかを評価する。スケジュールの一部または全部が顧客との取引を表すと結論付けられた場合、当社は、ASC 606の範囲内でスケジュールのこれらの態様を考慮する。
ASC 808は、協調スケジュールにおける取引の提示および開示にガイドを提供するが、確認または測定ガイドを提供しない。したがって、当社が1つの取引の取引相手が顧客ではないか、またはASC 606の範囲内でないと判断した場合、当社は他の会計文献における指導意見が適用されるか、またはアナロジーによって当該取引を説明すると考えられる。当社が手配した取引分類は、手配の性質と契約条項及び参加者の経営性質に基づいて決定されます。
収入確認
当社は、ASC 808の範囲内にあるかどうかを評価するために、その協力スケジュールを分析して、これらのスケジュールが、活動の積極的な参加者であり、重大なリスクおよびリターンに直面する当事者による共同経営活動に関与しているかどうかを決定し、これらのリスクおよびリターンは、活動の商業的成功に依存する。当社がその手配の一部または全部が顧客との取引を代表していると結論した場合、当社はASC 606の範囲内で当該手配のこれらの方面を会計処理する。
ASC 606に起因することができるスケジュールの場合、会社が収入を確認する方法は、製品またはサービスの制御権を顧客に転送することを説明し、会社が製品またはサービスと交換する権利がある対価格金額を反映する。この場合、会社は、(I)顧客との契約を決定するステップ、(Ii)契約における履行義務を決定するステップ、(Iii)取引価格を決定するステップ、(Iv)取引価格を履行義務に割り当てるステップ、および(V)顧客が製品またはサービス制御権を取得したときに収入を確認するステップの5つのステップに従う。
賃貸借証書
♪the the the会社は契約開始時に契約にレンタルが含まれているかどうかを確認します。同社には現在、オフィスや実験室スペースに関する施設レンタルがあり、これらのレンタルは運営レンタルに分類されている。これらのレンタルは運営につながりました
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使用権(ROU)当社の総合貸借対照表の資産、流動経営賃貸負債、および非流動経営賃貸負債。当社には融資リースは何もありません。レンタル期間は
リース負債とはリースによるリース金の支払い義務であり，純資産とはリース期間内にリースで決定された標的資産を使用する権利である。賃貸負債は、リース開始日に決定された賃貸割引率割引後に支払われていない賃貸支払いの現在値で計測する。現在値を決定するために、確定が容易な場合に暗黙的金利が使用される。暗黙的な金利を提供していないレンタルについては、当社はレンタル開始日の情報に基づいて逓増借款金利を決定し、レンタル支払いの現在値を決定します。純収益資産は、レンタル支払いの現在値に応じて計量され、支払いされた前払いリース支払いおよび生成された任意の他の間接コストを含むが、受信されたいかなるレンタル報酬も含まれない。賃貸条項には、会社が選択権を行使することを合理的に決定した場合、賃貸借契約の選択権を延長または終了する影響が含まれる可能性がある。経営的リースのレンタル料金はレンタル期間内に直線法で確認します。同社は各種類の対象資産のすべての賃貸と非レンタル構成要素を単一賃貸構成要素にまとめた。
株に基づく報酬
株式ベースの報酬支出とは、付与日のコストであり、従業員株式オプション及び制限株式単位が付与する公正価値は、奨励に必要なサービス期間(通常は授権期間)内で直線的に確認される。業績に基づく株式単位/奨励とは、帰属期間中に会社の業績目標の実現と継続雇用に基づいて一定数の会社普通株を獲得する権利をいう。報告期間ごとに、1つまたはいずれかの業績条件を達成する可能性があれば、当社は同社などの業績目標を達成する可能性を再評価し、公表する株式を調整することで株式ベースの報酬支出を増加または減少させることを調整期間の累積追跡とする。株式奨励については，その帰属は業績マイルストーンと市場状況の制約を同時に受け，業績マイルストーンの実現や業績状況に達した派生サービス期間内に費用を記録することが可能である.
同社はBlack−Scholesオプション定価モデルを用いて株式オプション付与の公正価値を推定しているが，オプション付与は除外し，オプション付与の帰属は業績に基づくマイルストーンと市場状況の影響を同時に受け，後者は格子に基づくモデルを用いて評価を行っている。制限株式単位は、業績に基づく制限株式単位を含み、その公正価値は、日ナスダックグローバル市場報告を付与する会社の普通株終値に基づく。当社はこのような没収が発生したため、すべての奨励の没収を認めます。
総合損失
全面損失は、一定期間内に非所有者由来の取引や他の事件や状況によって発生する権益変化と定義される。その他の全面的な損失には、証券を売却可能な投資に分類された未実現損益が含まれているが、証券を売却可能な投資に分類される信用損失による損失を除くことは、適用期間中の純損失と全面赤字との唯一の違いである。
普通株1株当たり純損失
普通株1株あたりの基本純損失の計算方法は，純損失を当期発行済み普通株の加重平均株式数で割ったものであり，普通株等価物は考慮しない。♪the the the
年度株主は1株当たりの基本と償却純損失を占めるべきである2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間は、以下のように計算される(単位は千で、1株および1株当たりのデータは含まれていない)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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分子： |
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純損失 |
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1株当たり純損失を計算するための株、基本的かつ希釈された |
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加重平均普通株式発行済み |
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加重平均事前資金調達ワラント |
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加重平均は普通株式が発行された過去 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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基本的希釈の |
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以下の希釈可能な証券の加重平均流通株は、これらの株を計上することが逆希釈されるので、本報告に記載されている間の希釈1株当たり純損失の計算には含まれない
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2024 |
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2023 |
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転換可能優先株 |
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普通株購入の未償還オプション |
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合計する |
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2.協力と許可協定
小野洋子協力とオプション協議
2018年9月14日、当社は小野薬業と協力及びオプション協定を締結しました(小野協定MPharmtics Co.，Ltd.(Ono)は2つの既製iSC由来自動車T細胞候補製品(候補1と候補2)を共同開発と商業化した。小野合意の条項によると、同社は前払い、払い戻し不可、貸切不可の金#ドルを受け取った
2020年12月、同社は小野社と書面契約を締結し、小野社は特定の固形腫瘍に発現された抗原に対する固有抗原結合ドメインを候補2に組み込むために交付し、記念碑的費用#ドルを会社に支払った
2022年6月、当社は小野と“小野協定改正案”(“2022年小野改正案”)を締結した。“2022年小野修正案”によると、両社は、研究および臨床前開発のために特定の固形腫瘍上で発現される追加抗原を指定することに同意し、小野は、このような追加の固形腫瘍抗原に対する独自の抗原結合ドメイン(候補3)に貢献することに同意した。さらに、候補2および候補3について、小野および同社は、指定された固形腫瘍抗原に対するIPSC由来CAR NK細胞候補製品(IPSC由来CAR T細胞候補製品を除く)の研究および開発を含む協力範囲を拡大した。候補2と同様に、会社は特定の時間内に小野に臨床前オプションを付与して、特定の知的財産権の下で独占的な許可を得るが、小野が会社にオプション使用料を支払う必要があり、世界のすべての地域で開発および商業化候補3を開発し、世界のすべての地域において、小野との共同配置に基づいて米国とヨーロッパで共同開発および共同商業化候補3を共同開発する権利を保持し、この手配に基づいて、会社は少なくとも共有する資格がある
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2022年11月7日、小野は継続開発候補2のオプションを行使した。小野がオプションを行使した後、会社は小野開発と商業化候補2のライセンスを付与した。会社は共同開発と共同商業化候補2の臨床前オプションを選択した。そのため、会社はオプション行使支払い(小野合意の定義に基づく)$を受け取った
当社は2023年11月30日に小野と“小野協定改正案”(“2023年小野改正案”を締結し、“2022年小野改正案”、“小野修正案”と合称)を締結した。“2023年小野改正案”によると、小野が会社に支払う研究開発費の見積もり総額は約#ドル増加している
“小野協定”(“小野改正案”改正)の条項によると、候補者2と候補者3(行使状況に応じて定める)EはOnoを通じてその臨床前オプションを候補3に提供し、会社はいくつかの臨床、監督、およびビジネスマイルストーン(Onoマイルストーン)を達成する際に各候補に関する追加支払いを得る資格があり、金額は最高$に達する
小野が選択期間内に候補者のための選択権を行使していなければ，候補者については小野プロトコルは終了し，小野が候補者それぞれの選択期間内に候補者のために何の選択権も行使していなければ，プロトコルはすべて終了する.さらに、他方が違約、破産、または特許に挑戦した場合、どちらも小野プロトコルを終了することができるが、条件は、小野プロトコルの発効日の2周年後の任意の時間に小野プロトコルを候補者単位で終了することができること、または(Y)選択期間満了後の任意の時間に小野プロトコルを候補者または国単位で終了することができるが、いくつかの制限を受ける必要があることである。“小野プロトコル”は、適用される特許使用料の期限が満了したときに、候補者毎および国/地域ごとに満了するか、または合意の下で適用されるすべての支払義務が満了した後にすべて満了する。
当社は，“小野合意”，“小野書簡合意”，“小野修正案”はいずれもASC 808の範囲内であり，このような指導に適用されると認定した。同社は、“小野合意”および“小野修正案”のいくつかの会計単位が顧客を代表し、ASC 606の関連指導を適用して、これらの会計単位の適切な会計処理を評価すると結論した。このガイドラインに基づき，会社は小野に何らかの条件で制限されたある知的財産権の許可の付与，研究サービスの展開，共同指導委員会への参加などの履行義務を決定した。当社は，ある条件を満たした場合，小野にある知的財産権を付与する許可は他の履行義務と変わらないと認定しているが，この付与は研究サービスの行為や結果に依存するからである。また，同社はその研究サービス行為は他の履行義務と変わらないと判断しており，このような行為は共同指導委員会の指導に依存するからである。そこで，当社は，すべての履行義務を合併履行義務として入金すべきであり，合併履行義務は検討サービスを行う期待期限内に移行すべきであることを決定した。候補者1に関する“小野協定”を終了することはこの評価に影響を与えない。
ASC 606によれば、当社は“2023年小野修正案”での初期取引価格が#ドルに等しいことを決定した
当社が小野協定、小野修正、小野書簡協定に締結した直接の結果として、当社は総額 $NUMBER ドルが発生しました。
同社が確認した収入は#ドル
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2023年3月31日会社が確認した収入は$
2024年3月31日まで同社は$を受け取りました
Janssen連携とオプションプロトコル
2020年4月2日(ヤンソン協定発効日)に、当社はジョンソン所属ヤンソン製薬会社傘下のヤンソン生物科学技術有限公司(ヤンソン)と協力及びオプション協定(ヤンソン合意)を締結した。また、ヤンソン協定発効日に、当社はジョンソン·イノベーション社と株式購入協定(株購入協定)を締結した。2023年1月3日、当社はヤンソンからヤンソン合意終了の通知を受けました。終了は2023年4月3日に発効し，2023年3月31日までの3カ月間，ヤンソン合意によるすべての候補連携製品の開発停止を含む段階的に終了した活動を行った。同社はすべての清算活動の補償を受けた。
ヤンソン協定及び株式購入協定の合併条項によると、当社は$を受け取りました
ヤンソン協定に関連した場合、会社は$を発生させた
同社が確認した収入は#ドル
ヤンソン協定を終了する前に、当社は#ドルを受け取りました
スローン·キャトリンがんセンター許可協定を記念して
2018年5月15日、当社はMSKCCと改訂および再予約された独占ライセンス契約(改訂されたMSKCC許可)を締結した。改訂後のMSKCC許可は、2016年8月19日に当社とMSKCCが締結した独占ライセンス契約(元MSKCC許可)を改訂し、再確認したことにより、当社はMSKCCとIPSC由来の細胞免疫療法の組成物および方法に関連する権利について、キメラ抗原受容体(CARS)工学を介したIPSCsからのT細胞およびNK細胞を含む独占許可プロトコルを締結した。
改訂されたMSKCCライセンスによれば、MSKCCは、集団的規則間隔短回文反復および他の革新技術を使用してそれらを生産することを含む、新しい自動車構造および既製自動車T細胞に関連するいくつかの特許および特許出願の追加許可を同社に付与し、それぞれの場合、全世界のすべてのヒト治療用途分野の許可製品を研究、開発および商業化する。当社は改正されたMSKCCライセンスの条項に基づいて何らかのライセンス権利に再ライセンスを付与する権利があり、この場合、当社はMSKCCに会社が受け取ったある再ライセンス収入の一定割合を支払う義務がある。
契約期間内に、当社はMSKCCに年間許可維持費の支払いを義務付け、ライセンス製品が指定された臨床、規制、ビジネスマイルストーンに達したときのマイルストーン支払いと、ライセンス製品の純売上高の特許権使用料の支払いを要求します。
許可された製品が指定された臨床マイルストーンに達した場合、MSKCCは合計$まで取得する資格があります
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平均値会社普通株の改訂後のMSKCC許可証発効日までの終値は、任意の株式分割、現金配当、株式配当、その他の分配、合併、資本再編或いは類似事件に基づいて調整される。改訂されたMSKCCライセンス条項によると、会社制御権が変更された場合、会社はコントロール権変更に関連する会社普通株価格に基づいてMSKCCに一部のお金を支払う必要がある場合がある。
下表は、合意条項下の普通株式倍数と株価増価マイルストーン支払いをまとめた
普通株倍数 |
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10取引日の平均普通株価格 |
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株価上昇一里塚払い(単位：百万) |
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2021 年 7 月、当社は修正 MSKCC ライセンスの下でライセンスされた製品について指定された臨床マイルストーンを達成し、当社の 10 取引日の平均普通株価は最初の事前に指定されたしきい値を超えました。その結果、当社は最初のマイルストーン支払い $送金しました。
残りの株価増加マイルストーンの推定公正価値を決定するために、会社はモンテカルロシミュレーション方法を用いて、現在の株価といくつかの重要な変数に基づいて未来の会社の普通株価格をモデル化した。
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3月31日まで |
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12月31日まで |
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2024 |
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2023 |
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無リスク金利 |
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予想変動率 |
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見積もり期限(年) |
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再計量日までの終値 |
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モンテカルロシミュレーションは、株価増加マイルストーンの公正価値を決定するための重要な要素として、会社の測定日までの株価と、最終有効特許主張日に部分的に基づく推定期限と、会社普通株の予想変動率と、会社が再測定日に使用した歴史的普通株変動率推定と、推定期限に基づいて決定された米国債の収益率の無リスク金利とを含む。公正価値計量はこれらの投入の変化に高度に敏感であり、重大な変化は公正価値の大幅な上昇或いは低下を招き、それによって生じる費用或いは収益を招く可能性がある。
当社は、貸借対照表日毎に株価上昇マイルストーンの適正価額を再測定し、適正価額の変動は、未監査の連結営業計算書および包括損失計算書において、その他の利益 （ 費用 ） の構成要素として認識しています。金額は、個々の潜在的な支払いに関連する推定タイムラインに基づいて、経常負債または非経常負債に含まれます。2024 年 3 月期と 2023 年 3 月期の 3 ヶ月間、当社は $
3.カリフォルニア州再生医学研究所賞
開ける
2018年CIRM賞の条項によると、当社は2018年CIRM賞をローンまたは贈与と見なすことを自ら決定することができます。当社は、2023年第1四半期に、2018年CIRM賞を贈与と見なし、2018年CIRM賞に関する負債の確認を取り消し、2023年3月31日までの3ヶ月以内に他の収入に記録することを選択しました。
2024年2月22日、同社はCIRMの承認を得て、1ドルの資金を獲得した
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2024年CIRM賞の受取金と、ある発展マイルストーンの完成状況に応じて賞プロジェクト期間全体で受け取るべき4つの金額は、2024年4月1日から2028年3月31日まで(プロジェクト期間)と推定される会社はプロジェクト期間中にCIRM進捗と財務最新報告書を提供することを要求された。
4.投資
同社は過剰現金の一部を米国債、商業手形、非米国政府証券、市政証券、会社債務証券に投資し、期日から至れり尽くせり
次の表は，以下の日までに会社が売却可能な証券として入金できる投資をまとめたものである2024年3月31日および2023年12月31日(千単位で、年単位の満期日は含まれていません)：
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成熟性 |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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推定数 |
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2024年3月31日 |
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会社債務証券 |
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2023年12月31日 |
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流動資産に分類 ： |
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短期投資総額 |
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非流動資産に分類 ： |
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会社債務証券 |
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長期投資総額 |
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2024 年 3 月 31 日及び 2023 年 12 月 31 日現在、当社は $
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5. 公正価値の測定
次の表は当社が公正価値に応じて恒常的に計量した金融資産及び負債であり，現在までである2024 年 3 月 31 日、 2023 年 12 月 31 日 （ 単位 ： 数千人 ）
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公正価値に応じて計量する |
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合計する |
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オファー |
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意味が重大である |
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意味が重大である |
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2024年3月31日まで |
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金融資産： |
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市政証券 |
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会社債務証券 |
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商業手形 |
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公正な価値に応じて恒常的に計量された金融資産総額 |
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財務負債： |
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株価上昇の一里塚 |
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公正な価値に応じて恒常的に計量された金融負債総額 |
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2023年12月31日まで |
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金融資産： |
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アメリカ国債証券 |
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商業手形 |
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公正な価値に応じて恒常的に計量された総資産 |
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公正な価値に応じて恒常的に計量された金融負債総額 |
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一級資産は貨幣市場基金とアメリカ国庫券を含み、会社の投資マネージャーが提供した活発な市場オファーによって公正な価値によって計量される。
レベル 2 の資産は、報告された取引、ブローカー / ディーラーの見積もり、入札および / またはオファーを含む標準的な観察可能なインプットを用いて公正価値で測定された企業債券、コマーシャルペーパー、地方有価証券、および非米国政府有価証券で構成されています。当社は、投資マネージャーが提供する市場価格を、当社の投資ポートフォリオ残高の公正価値に対する投資マネージャーの評価を、独立した情報源から得られた当社の投資ポートフォリオ残高の公正価値と比較することにより検証します。
2024 年 3 月 31 日現在、当社が保有するレベル 3 資産は存在していません。
レベル 3 の負債は、注 2 に詳述されている改訂 MSKCC ライセンスに関連する株価上昇マイルストーンで構成されています。
16
以下の表は、当社のレベル 3 株価上昇マイルストーン負債の公正価値の変動を示しています。 2024年3月31日までの3ヶ月(単位：千)：
2023年12月31日の残高 |
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株価増価マイルストーン負債の公正価値変動 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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以下の表は、 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の当社レベル 3 株価上昇マイルストーン負債の公正価値の変動を示しています （ 千単位 ） 。
2022年12月31日の残高 |
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株価増価マイルストーン負債の公正価値変動 |
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2023年3月31日の残高 |
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6.課税料金
費用を計算する
当期当期料金には、以下の内容が含まれている(千計)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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臨床試験関連費用の発生 |
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賃金とその他の従業員の福祉を計算しなければならない |
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その他の措置を講じる |
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当期当期費用総額 |
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7.賃貸証書
当社はオフィス、実験室、製造空間の賃貸プロトコルを持っており、これらの空間は監査されていない簡素化総合貸借対照表で経営賃貸に分類されている
2024 年 3 月 31 日現在、将来の非割引ミニ会社のレンタル項目でのMU契約支払いは#ドルです
レンタル料金の構成は以下の通り(千で計算)
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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直線レンタル料 |
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可変レンタル費用 |
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リース総費用を経営する |
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会社は賃貸項目の下で将来割引していない最低賃貸支払いを経営しています2024 年 3 月 31 日は以下の通りです （ 数千単位 ） 。
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運営中です |
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残り 2024 年 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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2029 |
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その後… |
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未割引賃貸支払総額 |
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差し引く：推定利息 |
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リース総負債 |
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2023年4月に、当社はテナント契約を締結しました
転貸収入は他の収入で確認します。収入を借り換えする2024 年 3 月期と 2023 年 3 月期は以下の通りです （ 千単位 ） 。
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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転貸収入 |
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8.転換可能な優先株式および株主資本
転換可能優先株
2016年11月、当社は自社の転換可能な優先株と普通株を購入した株式指向増発を完了し、投資家は当社の取締役や上級管理職に関連する投資家を含めて自社の転換可能な優先株と普通株を購入した(2016年11月配給)。その会社は発行した
A類優先株は無投票権株式であり、5株会社普通株に変換でき、価格は#ドルに転換できる
18
A類優先株は、このような保有者ごとに保有する株式数に基づいて比例して計算される(そのため、A類優先株は普通株に変換されたとみなされる)。
あらかじめ出資して株式証明書を発行する
2021年1月、会社は株式を公開すると同時に、一部の投資家に普通株に代わる事前融資権証を発行して購入した
2024年3月、会社は公開に合わせて私募で発行した，ある投資家に対する普通株の代わりに，あらかじめ出資した引受権証を購入する
2024年3月31日までにe
株式オプションと制限株式単位奨励
下表は、当期全エクイティプランのストックオプション活動および関連情報をまとめたものです。2024年3月31日：
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量 |
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重み付けの- |
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2023年12月31日の残高 |
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授与する |
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鍛えられた |
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キャンセルします |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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すべての株式および株式オプション計画下の制限株式単位活動の概要は以下のとおりである
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量 |
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重み付けの- |
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2023年12月31日の残高 |
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授与する |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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すべての株式報酬の株式報酬配分は以下の通り(千単位)
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3か月まで |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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合計する |
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19
2024 年 3 月 31 日現在の未認識オプション報酬費用は $
2024 年 3 月 31 日現在、制限付き株式に係る未認識報酬費用は $
ブラック·スコアーズオプション定価モデルにおける従業員および非従業員株式オプション付与の公正価値を決定するための加重平均は、以下のように仮定される
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3か月まで |
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2024 |
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2023 |
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無リスク金利 |
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予想変動率 |
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予想期限(年単位) |
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期待配当収益率 |
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株主権益口座の入金を合併する
下表に当社の年間株主権益勘定の変動をまとめた2024 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間 （ 株式データを除く千単位 ） ：
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オープンカー |
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ごく普通である |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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株主合計 |
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株 |
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金額 |
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金額 |
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(損を)得る |
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権益 |
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2023年12月31日の残高 |
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株式オプションの行使は，発行コストを差し引く |
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帰属制限株式単位の場合に普通株式を発行する |
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発行コストを差し引いたプリファンド · ワラントのプライベート · プレイステーション |
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投資が未実現損失 |
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2024 年 3 月 31 日現在の残高 |
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以下の表は、 2023 年 3 月 31 日を末日とする 3 ヶ月間の当社株主持分勘定の推移をまとめたものです （ 株式データを除く千単位 ） 。
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オープンカー |
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ごく普通である |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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株主合計 |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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(損を)得る |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2022年12月31日の残高 |
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株式オプションの行使は，発行コストを差し引く |
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帰属制限株式単位の場合に普通株式を発行する |
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株に基づく報酬 |
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投資が収益を実現していない |
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9.その後の活動
2024年5月、“小野合意”により、会社は発展の一里塚を実現した。その会社は記念碑的な支払い$を得る権利がある
20
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況及び経営実績
以下の議論と分析は、我々のForm 10-Q四半期報告書に含まれる財務諸表および付記とともに読み、2023年12月31日現在の財政年度の財務諸表および付記、および関連経営層の財務状況および経営結果の検討および分析を行い、これらの内容は、2024年2月26日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10−K年度報告書に含まれる。
このForm 10-Q四半期報告書には、証券法第27 A節と改正された“1934年証券取引法”(“取引法”)第21 E節で指摘された“前向き陳述”が含まれている。このような展望性陳述は私たちの意図、信念或いは現在の予想を代表し、リスク、不確定要素及びその他の要素に関連し、実際の結果とある事件の時間はこのような展望性陳述の明示或いは暗示の未来の結果とは大きく異なる可能性がある。場合によっては、前向きな陳述は、“可能性”、“予想”、“推定”、“計画”、“計画”、“予測”、“潜在”、“信じる”、“すべき”などの用語によって識別されることができる。結果の差異をもたらすか、または促進する可能性のある要因は、以下の第2の部分1 Aの項の“リスク要因”の項に列挙された要因を含むが、これらに限定されない。法的に別の要求がない限り、私たちは、本報告日後のイベントまたは状況を反映したり、実際の結果を反映するために、これらの前向きな陳述を更新する義務がありません。
概要
我々は臨床段階の生物製薬会社であり，癌や自己免疫疾患患者に一流のプログラム化細胞免疫療法パイプラインをもたらすことに取り組んでいる。私たちが開発したプログラムされた細胞免疫療法は簡単な概念に基づいている：私たちはより良い細胞療法はより良い細胞から始まると信じている。
より良い細胞療法を創造するために、私たちは通常細胞プログラミングと呼ばれる治療方法を開拓した：私たちはヒト誘導多能性幹細胞(IPSCs)を創造し、設計して、細胞機能の新しい合成制御を統合する；私たちはクローン主IPSC系を産生し、細胞製造の再生可能な源として使用する；そして著者らはクローン主IPSC系の運命を指導し、私たちの細胞治療候補製品を生産する。モノクロナル抗体のような生物製薬薬物製品を生産するための主細胞系のように、クローン主細胞系は多重工学細胞免疫療法に大量生産することができると信じており、これらの細胞免疫療法の成分定義は明確で、成分は統一され、在庫に貯蔵して既製品を準備することができ、他の治療法と組み合わせて使用することができ、より広い患者のカバー範囲を有することができる。
著者らの独自のIPSC製品プラットフォームを利用して、著者らは既製の、多重工程のナチュラルキラー(NK)とT細胞候補製品を開発しており、これらの製品は選択的設計を経て、細胞機能の新しい合成制御を取り入れ、患者に多種の治療機序を提供し、癌と自己免疫性疾患を治療することを目的としている。我々は現在IPSC由来のキメラ抗原受容体(CAR)標的NKとT細胞候補製品を開発しており，多くの臨床試験が行われている。また、ミネソタ大学の取締役会やスローン·キャトリンがんセンター(MSKCC)を含む学術機関と研究協力·許可協定を締結し、私たちのiSC製品プラットフォームと私たちの既製候補製品の開発を支援した。
私たちはまた製薬会社と協力して、既存の、多重工学、IPSC由来NKおよびT細胞候補製品を研究、開発、商業化し、癌の治療に使用した。2018年9月、小野薬業株式会社(Ono)と協力およびオプション協定(Ono合意)を達成し、この合意に基づいて、固形腫瘍の治療のためのiSC由来CAR NKおよびCAR T細胞候補製品を研究および開発している。2020年4月、私たちはジョンソンのヤンソン製薬会社傘下のヤンソンバイオテクノロジー会社(Janssen Biotech，Inc.)と協力とオプション協定(ヤンソン協定)を達成し、IPSC由来のCAR NKとCAR T細胞候補製品を研究、開発、商業化し、癌の治療に用いた。2023年1月3日、2023年4月3日に発効したヤンソン協定の終了通知を受けました。
私たちは2007年にデラウェア州に登録して設立し、本部はカリフォルニア州サンディエゴに設置された。2007年の設立以来、私たちはほとんどの資源を私たちのユニットプログラミング方法と私たちの候補製品の研究と開発に投入し、関連する知的財産権を創造、許可、保護し、これらの活動に一般的かつ行政的な支援を提供している。これまで、私たちは主に普通株の公開と非公開売却、非公開配給優先株と転換可能な手形、商業銀行債務、協力活動と贈与の収入によって、私たちの業務に資金を提供してきました。
私たちはこれまで利益を上げたことがなく、設立以来毎年純損失を出している。我々のほとんどの純損失は，我々の研究開発計画に関するコストと我々の運営に関する一般的かつ行政コストによるものである。私たちは少なくとも予測可能な未来に、私たちは運営赤字を受け続けると予想している。私たちの純損失は四半期ごとと毎年大きく変動するかもしれません。私たちは計画中の活動に関連した費用がまだ高いと予想しています
21
私たちは、開発に成功し、規制部門から1つ以上の候補製品の承認を得ない限り、製品販売、特許権使用料、販売マイルストーンから何の意味のある収入も得られないと予想しており、数年かかると予想される。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、製品販売、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。したがって、私たちは公共またはプライベート·エクイティまたは債務融資、協力手配、または他のソースを通じて私たちの運営に資金を提供することを求めるつもりだ。しかし、私たちは必要に応じて優遇条件で、または追加資金を調達できないか、またはそのような他の計画を達成することができないかもしれない。私たちが必要な時に資金を調達したり、このような他の計画を達成することができなかったことは、私たちの財務状況と私たちの候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼすだろう。
財務運営の概要
私たちのほとんどの活動はカリフォルニア州サンディエゴに本部を置くデラウェア州会社Fate Treateutics，Inc.によって行われた。私たちの運営結果は会社とその子会社の運営を含む。これまで、わが子会社の総運営規模は大きくなく、すべての会社間取引や残高が合併で流されていました。
協力収入
今まで、私たちは治療製品の販売や版税から何の収入も得ていない。私たちの収入は協力協定と政府支出から来ている。
小野薬業有限会社との合意。
2018年9月14日、小野は、2つのiSC由来自動車T細胞製品候補(候補1と候補2)を共同開発·商業化することで合意した。小野合意の条項によると、1000万ドルの前金を受け取りましたが、払い戻しもできませんし、貸記もできません。また，共同開発計画の下で研究と開発を行う費用を得る権利があり，費用総額は2000万ドルと見積もられている.
2020年12月、小野は、特定の固形腫瘍に発現する抗原に対する固有抗原結合ドメインを提供し、候補2を組み込むために小野と書面で合意し、候補2のさらなる研究·開発のために1，000万ドルの記念碑的費用を会社に支払った。また、小野は候補1に関するすべてのさらなる研究·開発を終了し、Onoに義務を負うことなく、世界各地で研究、開発、商業化候補1のすべての権利を保持した。
2022年6月、小野と小野協定改正案(2022年小野改正案)を締結した。“2022年小野修正案”によると、両社は、研究および臨床前開発のために特定の固形腫瘍上で発現される追加抗原を指定することに同意し、小野は、このような追加の固形腫瘍抗原に対する独自の抗原結合ドメイン(候補3)に貢献することに同意した。また，候補者2と候補者3については，会社とも協力範囲を拡大している
22
指定された固形腫瘍抗原に対するIPSC由来CAR NK細胞候補製品(IPSC由来CAR T細胞候補製品を除く)の研究および開発を含む。候補2と同様に、特定の時間内に小野臨床前オプションを付与して、特定の知的財産権下で独占的な許可を得ることが条件であり、小野は、世界のすべての地域で開発および商業化候補3を開発するためにオプション使用料を支払っており、小野との共同手配に基づいて米国とヨーロッパで共同開発および共同商業化候補3を共同開発する権利を保持しており、この共同手配によれば、少なくとも50%の利益および損失を共有する資格がある。我々は、候補3の世界的な製造権を維持した。臨床前選択権は、(A)2024年9月30日、または(B)候補3の共同開発計画に基づいて予め定義された臨床前マイルストーンを実現する前の日である。小野が延期費用を支払う場合、小野は臨床前選択権を行使する決定を2026年6月に延期することを選択することができる。“2022年小野改正案”によると，研究開発費総額は約930万ドル増加する予定であり，共同開発計画期間中の研究開発費総額は2930万ドルと見積もられている。
2022年11月，Onoは候補2に対して臨床前選択権を行使し，われわれはわれわれの臨床前選択権を行使し，Onoとの共同手配により，米国とヨーロッパで共同開発と共同商業化(CDCC Option)を行った。そこで，2022年12月31日までの年間で，小野からの1，250万ドルのオプション行権料を確認した。2023年12月31日までの年度内に、吾らはオプション行の権利料支払いを受けた。
2023年11月30日、小野と小野協定改正案(2023年小野改正案)を締結した。“2023年小野改正案”によると，小野が我々に支払った研究開発費推定総額は約140万ドル増加しており，共同開発計画期間中に研究開発費総額は3070万ドルと見積もられている。
小野プロトコルをASC 606項下の収入契約として会計処理を行う.“2023年小野改正案”に基づいて改正された初期取引価格は、1，000万ドルの前払い、払い戻し不可、貸切不可の金、推定された研究開発費総額3，070万ドルを含む4，070万ドルに決定された。小野さんに特定の条件に制限された知的財産権の許可を与えること、研究サービスを行うこと、共同指導委員会に参加することなど、小野合意で約束された商品やサービスを確認しました。私たちは約束された貨物とサービスが総合履行義務として入金されなければならないと決定した。研究サービスの展開に伴い、合併業績義務の収入を確認します。
2024年3月31日までの3カ月間，小野合意により190万ドルの協力収入と80万ドルの逆研究開発費を確認した。2023年3月31日までの3カ月間，小野プロトコルにより670万ドルの協力収入と100万ドルの逆研究開発費を確認した。
Janssen Biotech，Inc.と合意した
2020年4月2日(“ヤンソン協定”発効日)に、“ヤンソン協定”を締結しました。また、ヤンソン協定の発効日に、吾らはジョンソン·イノベーション会社と株式購入協定(株購入協定)を締結した。Janssen協定や株式購入協定の条項によると，吾らは合計100，000，000ドルを受け取り，そのうち5，000，000ドルは前払い現金であり，5，000，000ドルはJJDCの株式投資の形である。また，ヤンソンプロトコルによるすべての研究，臨床前開発，INDイネーブル活動の費用を得る権利がある。
JJDCが購入した普通株は1株9.93ドルの割増、または合計1，600万ドル(持分割増)に相当し、残りの3，400万ドルは株主資本の普通株発行に相当することが確認された。
2023年1月3日、私たちはヤンソンからヤンソン合意を終了する通知を受けた。2023年4月3日に発効し，2023年3月31日までの3カ月間，Janssen協定下のすべての候補連携製品の開発停止を含む段階的に終了した活動を行った。我々は2023年第2四半期にヤンソン合意の終了に関連したすべての段階的終了活動の補償を受けた。
2023年3月31日までの3ヶ月間、ヤンソン協定に基づいて5，230万ドルの協力収入を確認し、そのうち4，120万ドルまでが延期された。
研究と開発費
研究開発費には，我々の候補製品の研究，臨床前開発，プロセスと拡大開発，製造と臨床開発に関するコスト，我々のiPSC製品プラットフォームを含む細胞プログラミング技術の研究と開発，および我々の協力プロトコルによる研究と開発活動の業績が含まれている。これらの費用は、発生時に費用を計上します
23
私たちは予測可能な未来に引き続き私たちの現在レベルの研究開発活動に大量の投資を行うことを計画して、同時に私たちの候補製品の臨床と臨床前の開発と製造を継続して、私たちのiPSC製品プラットフォームを研究と開発し、私たちは小野、ミネソタ大学、MSKCCとの合意を含む、協力協定に基づいて負う義務を履行する。我々が現在計画している今後12ヶ月間の研究と開発活動は主に以下のものを含む
臨床前と臨床開発と製造の本質的に予測不可能であるため，我々の新しい治療法と我々の候補製品の現在の開発段階を考慮すると，我々が必要とするスケジュールや候補製品を開発·製造するためのコストを見積もることもできない。臨床と臨床前開発と製造のスケジュールとコスト、及び開発と製造成功の潜在力は、予想と大きく異なる可能性がある。また，どの候補製品が将来の協力の影響を受ける可能性があるか，いつこのような手配が確保されるか(あれば)，そのような手配が我々の開発·製造計画および資本要求にどの程度影響するかを予測することはできない。私たちは、世界経済と市場状況の影響、持続的かつ長期的な公衆衛生緊急事態(例えば、新冠肺炎疫病)、およびロシアとウクライナの間、イスラエルとハマス間の持続的な衝突、私たちの業務と運営への影響など、戦争と他の武力衝突、私たちの業務と運営への影響を予測できない；私たちの支出は、短期的に業務の連続性を確保し、可能なサプライチェーンの不足を防ぐための結果を含む、これらの他の要素による遅延や中断によって増加する可能性がある。
一般と行政費用
一般及び行政支出は主に賃金及び従業員に関連するコストを含み、行政、運営、財務及び人力資源機能従業員の株式給与；会計、法律及び税務サービスの専門費用；取得、起訴、保守及び執行のコスト；及び取締役及び高級職員保険料を含む上場企業としての私たちの運営を支持する他のコスト及び課金を含む。私たちが引き続き革新と研究開発活動に集中するにつれて、取引所上場とアメリカ証券取引委員会の要求に対する遵守を維持し、私たちの知的財産権を保護し、実行し、上場企業として運営し続けることに伴い、私たちの一般的かつ行政費用は今後も巨大になると予想される。
24
その他の収入(費用)
その他の収入(支出)には、MSKCCによって改訂されたMSKCCライセンスに関連する株価増価マイルストーンの公正価値変化、現金および現金等価物によって稼いだ利息収入、および投資利息収入(割引および割増の償却を含む)が含まれる。
カリフォルニア再生医学研究所賞
2018年4月5日、私たちはカリフォルニア再生医学研究所(CIRM)と奨励協定に署名し、この合意に基づいて、CIRMは私たちのFT 516候補製品が最初のヒト臨床試験(2018年CIRM賞)に入ることを推進するために400万ドルを提供した。2019年11月、末期固形腫瘍におけるFT 516のIND申請を提出した。
2018年CIRM賞の条項によると、2018年CIRM賞をローンまたは贈与とみなす権利があります。2023年第1四半期には、2018年CIRM賞を贈与と見なし、2018年CIRM賞に関する負債の確認を取り消し、2023年12月31日までの年度内にこのような金額を他の収入に記録することを選択しました。
2024年2月22日、同社はCIRMの承認を得て、790万ドルの贈与(2024年CIRM賞)を獲得し、同社の全身性エリテマトーデス(SLE)患者のFT 819の第一段階研究を支援する。私たちは2024年4月に受賞協定を決定して実行した。賞の条項とある共同資金調達要求によると、私たちは5つの異なる額の支払いを受け取り、その中の1つは2024年CIRM賞を実行する時に受け取るべきであり、4つは2024年CIRM賞プロジェクト期間中のある発展マイルストーンの完成に基づいて受け取るべきであり、2024年4月1日から2028年3月31日まで(プロジェクト期間)を予定している。私たちはプロジェクト期間中にCIRM進捗と財務更新報告書を提供することを要求された。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちの経営陣の財務状況と経営結果の討論と分析は、私たちが監査していない簡明な総合財務諸表に基づいており、これらの財務諸表はアメリカで公認されている会計原則に基づいて作成されている。これらの監査されていない簡明な連結財務諸表を作成する際には、私たちの財務諸表における資産、負債、収入および費用に影響を及ぼす報告金額、または資産および負債の開示に影響を及ぼす推定および判断を行う必要があります。修正されたMSKCCライセンスの株価増加マイルストーンの公正価値、賃貸を含む契約、計算費用、株式ベースの報酬、および私たちの協力合意によって生じる予想される推定総コストに関する推定と判断を継続的に評価します。私たちの見積もりは、歴史的経験、既知の傾向と事件、財務モデル、および様々な当時の状況で合理的な要素と考えられ、これらの要素の結果は資産と負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが、これらの資産と負債の帳簿価値は他の出所からは明らかではないように見える。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。
我々の会計政策に係る推定·判断は、2023年12月31日現在の10-K表年次報告第7項で述べたように、依然として我々の重要会計政策であり、2024年3月31日までの3ヶ月間、我々の重要会計政策には他に大きな変化はない。
監査されていない簡明な総合財務諸表付記1を参照して、重要な会計政策と最近の会計声明に関する情報について概説した。
経営成果
2024年3月31日までと2023年3月31日までの3カ月間の比較
次の表は、2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間の運営結果(単位：千)：をまとめています
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3月31日までの3ヶ月間 |
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増加/ |
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||||||
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2024 |
|
|
2023 |
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(減少) |
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|||
協力収入 |
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$ |
1,925 |
|
|
$ |
58,980 |
|
|
$ |
(57,055 |
) |
研究開発費 |
|
|
32,138 |
|
|
|
65,629 |
|
|
|
(33,491 |
) |
一般と行政費用 |
|
|
20,855 |
|
|
|
21,943 |
|
|
|
(1,088 |
) |
その他収入合計 |
|
|
3,064 |
|
|
|
9,711 |
|
|
|
(6,647 |
) |
協力収入2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間，ヤンソンと小野との協力合意に基づき，それぞれ190万ドルと5900万ドルの収入を確認した。協力収入が減少した理由は
25
主な原因はヤンソン契約が2023年4月に終了したからだ。次の表は、2024年3月31日と2023年3月31日までの3ヶ月間のパートナーごとに確認した収入をまとめています
|
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3か月まで |
|
|||||
|
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2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(単位：千) |
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|||||
ヤンソン生物科学技術会社は |
|
$ |
— |
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|
$ |
52,312 |
|
小野薬業有限会社 |
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1,925 |
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6,668 |
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協力総収入 |
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1,925 |
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58,980 |
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研究と開発費用2024年3月31日までの3カ月間の研究開発費は3210万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は6560万ドルだった。研究·開発費減少の要因は以下のとおりである
一般と行政費用です。2024年3月31日までの3カ月間、一般·行政費は2090万ドルだったが、2023年3月31日までの3カ月は2190万ドルだった。一般·行政費の減少は、主に従業員の給与と福祉支出が280万ドル減少したためであり、株式ベースの従業員報酬支出は70万ドル減少したが、特許や法的費用は220万ドル増加し、この減少を部分的に相殺した。
その他の収入(費用)、純額。2024年3月31日と2023年3月31日までの3カ月間、その他の収入(支出)純額はそれぞれ310万ドルと970万ドルだった。2024年3月31日までの3カ月間に140万ドルの他の費用を記録したのは，改訂されたMSKCCライセンスにおける株価増価マイルストーンの公正価値変化によるものである。2024年3月31日までの3ヶ月間の他の収入(支出)純額には、現金と現金等価物の利息収入および投資の利息収入(割引と割増の償却を含む)も含まれる。
2023年3月31日までの3カ月間に，改正されたMSKライセンスにおける株価増値マイルストーンの公正価値変化による400万ドルの2018年CIRM賞収入と170万ドルの収入を記録した。2023年3月31日までの3ヶ月間の他の収入(支出)純額には、現金と現金等価物の利息収入および投資の利息収入(割引および割増の償却を含む)も含まれる。
流動性と資本資源
設立以来、私たちの運営は損失と負のキャッシュフローを見せてきた。2024年3月31日現在、私たちの累計赤字は13億ドルで、予測可能な将来、純損失が続くと予想されています。
経営活動
2024年3月31日までの3カ月間で、経営活動用の現金は3340万ドルだったのに対し、2023年3月31日までの3カ月で、経営活動用の現金は2890万ドルだった。経営活動で使用されている現金のこの変化の主な駆動要因は、私たちの純損失が2910万ドル増加したことであり、これは主に楊森合意の終了と関連収入の低下によるものである。
投資活動
2024年3月31日までの3カ月間、投資活動は1730万ドルの現金を提供したが、2023年3月31日までの3カ月間の投資活動が提供した現金は930万ドルだった。この変化は、主に2024年3月31日までの3カ月間の投資純満期日が1740万ドル増加したのに対し、2023年3月31日までの3カ月間の投資純満期日は1250万ドルだったためである。本報告で述べた期間の他のすべての投資活動は、投資の購入と満期日によるものである。
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融資活動
2024年3月31日までの3ヶ月間、融資活動は9，550万ドルの現金を提供し、その中には、(1)2024年3月の引受普通株発行において、1株5.5ドルの買い取り価格で14，545，454株の普通株を発行すること、(2)前資資本権証を発行し、1株当たり予資権証5.499ドルの購入価格で合計3，636，364株普通株を購入すること、これは、発売された普通株1株発行価格から1株当たり予資金権証を引いた行使価格0.001ドルを指す。引受発行と同時に方向性増発を行う，(3)従業員株式オプションの行使に応じて，持分激励計画から普通株を発行する。
融資活動は、2023年3月31日までの3ヶ月間、従業員株式オプションの行使に応じて株式インセンティブ計画から普通株式を発行することを含む20万ドルの現金を提供した。
私たちが設立してから2024年3月31日まで、主に普通株の公開と非公開売却、株式承認証の発行、非公開配給優先株と転換可能手形、商業銀行債務、および協力活動と贈与の収入を通じて、私たちの総合業務に資金を提供します。2024年3月31日現在、私たちの現金と現金等価物および投資総額は3兆911億ドルです。
S-3表登録声明による発売および私募資本権証
2023年11月、米国証券取引委員会は発効を発表し、2023年11月に提出したS-3表は登録書(フレット番号333-275402)を保留した。棚登録宣言は私たちが時々私たちの普通株を含む特定の証券を発行することを可能にする。棚登録声明中の任意の要約の具体的な条項は，このような要約の際に決定される.棚上げ登録声明によると、私たちは最初に合計3.00億ドルの証券を発行する資格があった。また、Jefferies LLC(Jefferies)と市場発売計画の販売協定を締結し、この計画によると、いつでもJefferiesを販売代理として、総発行価格が10000万ドル(棚登録声明に登録された3.00億ドルを含む)までの普通株を提供し、販売することができる。
2024年3月、私たちはアメリカ銀行証券会社、Jefferies、Leerink Partners LLCと引受発行について引受合意に達し、保留登録声明に基づいて、1株5.50ドルの買い取り価格で14，545，454株の普通株を売却した。これまで、私たちはJefferiesとの販売契約に基づいていかなる証券も販売しておらず、棚上げ登録声明に基づいて合計約2.2億ドルの証券(Jefferiesとの販売協定によって発行可能な1.00億ドルを含む)を発行する資格がある。
2024年3月、包販発行を行うとともに、RedmilGroup，LLCに付属するファンドと証券購入契約を締結し、この合意に基づき、予融資権証を売却し、最大3，636，364株の普通株を購入し、1株当たりの予融資権証の購入価格は5.499ドルであり、私募方式で行い、改正された1933年証券法(証券法)第4(A)(2)節による登録要求を免除した。購入契約の条項に基づいて、吾等は、譲渡のために事前資本権証(株式承認証)の行使後に発行可能な普通株式(株式承認証株式)を登録することに同意する。2024年4月18日、私たちはS-3表(フレット番号333-278792)で再販登録声明を提出し、株式引受証株式を登録した。S-3表転売登録書は2024年4月29日に発効を発表した。
運営資本要求
予想される未来には，引き続き損失を受け，我々が研究，製造，開発を継続し，我々の候補製品を開発し，小野との協力合意に基づいてより多くの研究，製造，開発活動を行うにつれて，損失は依然として巨大であると予想される.私たちの候補製品は規制部門の承認を得ていません。私たちは候補製品の商業化に成功できないかもしれません。
私たちは、2024年3月31日まで、本四半期報告書Form 10-Qを提出する日まで、私たちの既存の現金および現金等価物および投資は、少なくとも今後12ヶ月間の予想される運営需要を満たすのに十分であると信じています。しかし，我々は治療製品，特に細胞治療製品候補製品を研究，製造，開発する際に，すべてのリスクと不確実性の影響を受ける。例えば、FDAまたは他の規制機関は、追加のデータを生成すること、または追加の臨床前研究、生産活動または臨床試験を行うことを要求するか、または現在私たちが予想している以上の他の要件を提示することを要求することができるかもしれない。また，候補製品は臨床前研究や臨床試験で有望な結果を示す可能性があるが，規制承認を得るために必要な十分な安全性と有効性データを作成することはできない。これらと他のリスクや不確実性や成功の可能性により，我々が候補製品を開発するために必要な研究，製造，開発活動の継続時間やコストは正確に見積もることができず，大きく異なる可能性がある。私たちの研究、製造、開発活動では、私たちは困難、複雑な状況、遅延、その他の未知の要素と予見できない費用に直面する可能性があり、そのいずれも私たちの資本需要を大幅に増加させ、私たちの流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちは私たちの候補製品を研究、製造、開発し、私たちの協力協定の下での義務を履行するために追加の資金が必要になるだろうし、私たちの業務、運営、財務状況、または見通しのいかなる変化、インフレ率および世界の経済状況のいかなる影響、そして戦争や他の武力衝突を含むため、私たちは予想よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。私たちは、予測可能な未来に、公共またはプライベート株式、債務証券を売却することによって、または既存または未来の潜在的な協力によって、私たちの資本需要に融資することを予想している。しかし、合理的な条件で、私たちはもしあれば追加的な資本を得ることができないかもしれない。もし私たちが受け入れられる金額や条項で追加資本を調達できなければ、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の研究、製造、または開発を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれない。もし私たちが本当に追加の株式や債務証券を発行することでより多くの資金を調達すれば、私たちの既存株主の持分希釈、固定支払義務の増加、および私たちの普通株に優先する可能性のある権利を持つ証券の存在を招く可能性がある。さらに、もし私たちが債務を発生した場合、私たちは金融または他の契約によって制約される可能性があり、これらの契約は、私たちが業務を展開する能力に不利な制限、損害、または影響を与える可能性があり、例えば、いくつかの候補製品や技術の権利を放棄することを要求したり、私たちが知的財産権を取得し、販売したり、追加の債務を発生させる能力を制限することができるかもしれない。このようなすべての事件は私たちの業務、運営、財政状況、そして見通しを深刻に損なう可能性がある。また、インフレ率の上昇、世界の政治と経済の不安定、持続的かつ長引く公衆衛生緊急事態(例えば、新冠肺炎の流行)、戦争とその他の武力衝突が私たちの業務、運営、財務状況と将来性、世界経済への全面的な影響は、現在のところ不明で予測困難であり、これらの事件は私たちが将来株式や債務融資を通じて資金を調達する能力に重大な悪影響を与える可能性がある。
私たちの既存の現金および現金等価物および投資がどのくらいの間、私たちの業務をサポートするのに十分な予測は、重大なリスクおよび不確定要素に関連する前向きな陳述である。私たちの予測は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、実際の結果は私たちの予想とは大きく異なる可能性があり、これは私たちの資本資源や流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を利用することができる。今後必要な資金の額や時間は、近未来でも長期でも、多くの要因に依存するが、これらに限定されない
さらに、私たちは、ロシアとウクライナの間、イスラエルとハマスの間の持続的な衝突を含むインフレ率と世界的な政治経済状況を密接に監視し、私たちの業務と運営の調整を評価しており、これは私たちの財務状況と見通し、そして私たちの経営業績に否定的な影響を与えるかもしれない。私たちは引き続き私たちの運営資本需要を評価し、状況が必要な時に私たちの業務と運営を調整する可能性があります。もし私たちが続けられなければ
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私たちの研究、製造、開発業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用したりします。私たちは十分な資本が不足しているので、私たちの業務、運営、財務状況、将来性は重大な悪影響を受ける可能性があります。
契約義務と約束
私たちは撤回できない経営レンタル方式でいくつかの事務、実験室、そして製造空間をレンタルします。レンタル料以外に、私たちのレンタル契約は一定の固定施設費用を払わなければなりません。これらの賃貸契約はまた、公共地域維持、財産税、財産保険、その他の可変費用の追加可変費用を支払う必要があります。その他の詳細については、監査されていない簡明総合財務諸表付記7を参照されたい。
MSKCCとライセンスプロトコルを締結し、このプロトコルによれば、CARS遺伝子改変IPSC由来T細胞およびNK細胞を含むIPSC由来細胞免疫療法をカバーする組成物および方法の権利を得る。許可製品が指定された臨床マイルストーンに達した場合、MSKCCは、私たちの普通株価格に基づく合計7500万ドルの特定のマイルストーン支払いを得る資格があり、その中でMSKCCに不足しているこのような支払い金額は、この臨床マイルストーンを達成した日後の私たちの普通株価格のいくつかの上昇幅に依存する。2021年7月、改訂されたMSKCCライセンスにより、ライセンス製品指定の臨床マイルストーンが実現され、私たちの10取引日の平均普通株式価格は、最初の予め指定された閾値を超えました。そこで、私たちはMSKCCに最初の記念碑的な支払い2000万ドルを送金した。我々の株価上昇一里塚義務の詳細については、監査されていない簡明総合財務諸表の付記2を参照されたい。
当社には監査されていない簡明総合貸借対照表又は財務諸表付記所に完全に開示されている重大な契約責任はありません。
インフレ率
本四半期報告書10-Q表がカバーしている期間中、インフレ率は持続的に存在し、近い将来上昇し続けるか、または高位に維持される可能性がある。インフレ要因、例えば原材料価格、金利、労働力コストの増加は、我々の経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある。これまで、インフレが私たちの財務状況や経営結果に実質的な影響を与えたとは考えていませんでしたが、近い将来、特にインフレ率が上昇し続けると、いくつかの影響に遭遇する可能性があります。
項目3.定量と合格IVE市場リスクに関する開示
小さな報告会社は必要ありません。
項目4.制御Sとプログラム
制御とプログラムを開示する
我々は，我々の経営陣(我々の最高経営責任者とCEOを含む，それぞれ我々の最高経営責任者とCEOを含む)の監督と参加の下で，本四半期報告書10-Q表に含まれる期間が終了した時点で，取引所法案下のルール13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されている開示制御およびプログラムの設計および動作の有効性を評価した。開示制御措置やプログラムを設計·評価する際には、管理層は、任意の制御措置およびプログラムは、設計および動作がどんなに完全であっても、予想される制御目標を達成するために絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、管理層は、可能な制御措置とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を運用しなければならないことを認識している。この評価に基づき、我々の最高経営責任者と最高財務責任者はそれぞれ、2024年3月31日までに、我々の開示制御及び手続きは合理的な保証水準で有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
最近の財政四半期内に、私たちの財務報告の内部統制に重大な影響が発生していないか、あるいは合理的に財務報告の内部統制に重大な影響を与える可能性の変化が発生していない。
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第2部：その他情報.情報
項目1.法律法規L議事録
私たちは現在、海岸生物科学会社(Shoreline Biosciences，Inc.)とそのいくつかの創始者と幹部(総称して海岸訴訟と呼ぶ)に対する2022年に提起された2つの訴訟でクレームを提起している。最初の訴訟は2022年5月13日にサンディエゴ高裁で提起され，Shorelineとその創始者ダン·S·カウフマン博士，Kleanthis G.Xanthopoulosおよびウィリアム·サンドボーンとスティーヴン·ホルツマンさんに対する訴訟が審理されている。他の行為を除いて、私たちのクレームはカウフマンがShoreline業務を創立し、参加したことに由来し、カウフマンと会社との間の科学顧問協定に違反し、彼は私たちの科学顧問としての排他的義務に違反した。私たちのクレームには、契約違反、誠実信用および公正取引違反の黙示契約、詐欺と詐欺、侵害干渉、賠償、不正競争が含まれています。カウフマンは同社が“科学顧問協定”に違反したことを交差告発した。2024年4月11日、私たちはカウフマンの交差クレームに対して即時判決の動議を提出した。海岸線はカウフマンの詐欺や詐欺行為に対して侵害介入と協力と教唆を行わないことを求める即決判決動議を提出した。2024年4月12日、私たちは“科学顧問協定”の下でのカウフマンの役割と、彼のいくつかの積極的な弁護の簡易判決を求める動議を提出した。私たちはまた海岸線の多くの平権を弁護する即時裁決を要求する動議を提出した。カウフマンはまた、彼に対する詐欺と詐欺、侵害介入、原状回復、不正競争クレームに対してのみ即時裁決を求める動議を提出した。事実と専門家の調査が進行中で、私たちはお金の補償を求めている。
同じく2022年5月13日に提起された2件目の海岸線訴訟では、被告が米国特許第8，071，369，8，932，856，8，951，797，8，940，536，9，169，490，10，457，917および10，017，744号(ホワイトブラック特許)の行為に対する金銭賠償を要求するため、ワイトヘード生物医学研究所(ワイトヘード)と米国カリフォルニア州南区地域裁判所に訴訟を提起した。著者らがWhiteheadから独占的に許可したWhitehead特許は、誘導多能性幹細胞(IPSCs)の産生中にヒト体細胞を多能性状態に再プログラミングする重要な成分と方法に関する。2023年6月7日、私たちとワイトヘイトは、私たちがカウフマンに個人として提出した特許侵害請求を却下することを要求する動議を提出した。この動議は2023年6月9日に承認された。2023年7月14日、各当事者は即時判決動議を提出した。2023年8月30日，裁判所はShorelineの即時判決動議を承認し，意味がないと我々の簡易判決動議の一部を却下した。2023年8月31日に海岸線に有利な判決が下された。2023年10月16日、地域裁判所はShorelineが提出した弁護士費動議を却下した。2023年9月27日、私たちとホワイトウッドは連邦巡回控訴裁判所に控訴通知を提出し、初審裁判所の主張の構築と被告に有利な即決判決を与えることに挑戦した；被告は交差控訴し、地域裁判所が早い時期に他の理由で却下動議と一部の簡易判決動議を拒否することに挑戦した。連邦巡回裁判所は2023年10月5日にこの事件を審理した。私たちは2024年2月2日に開廷控訴要約を提出した。私たちがどんなそのような要求でも勝つという保証はない。
2023年1月20日、同社の株主の一人は、HadianがFate Treateutics，Inc.らを訴えた証券集団訴訟を起こしたといわれている。アメリカカリフォルニア州南区地方裁判所(証券訴訟)で。2023年5月4日，裁判所は同社の別のいわゆる株主を証券訴訟の主な原告として指定した。2023年7月24日、首席原告は修正された起訴状を提出した。修正された起訴状は、同社が連邦証券法に違反し、2020年8月から公開されている私たちとヤンソンバイオテクノロジー会社(ヤンソン協定)との協力協定(ヤンソン協定)、ヤンソン協定に制約された潜在的製品候補、およびヤンソン協定の開示終了に関する開示において、虚偽および/または誤ったと言われる陳述および/または漏れが行われたと主張している。2023年9月22日、私たちは修正された訴えを完全に却下することを求める動議を提出した。私たちが発議を却下したブリーフィングは2023年12月6日に完了された。裁判所は当事者の状況に応じて，適宜口頭弁論を行うか，あるいは却下動議に対して裁決を下すことができる。私たちはこの行動を強力に防御し続けるつもりだ。
2023 年 6 月 2 日、 Guarino v. Wolchko ， et al. と題されたデリバティブ苦情が提起された。当社の株主とされる者がカリフォルニア州南部地区連邦地方裁判所に提起しました。この派生訴訟は、当社の取締役および特定の役員を被告に指名しています。当社は名目上の被告として指定される。原告は、証券訴訟と実質的に同じ申し立てられた事実および状況から生じるデリバティブ請求を主張します。苦情は、受託者義務違反、不当な濃縮、支配権の濫用、重大な不適切な管理、企業資産の浪費、および連邦証券法違反の主張を主張しています。2023 年 8 月 14 日に、裁判所は、 2023 年 9 月 22 日に提出された証券訴訟の棄却動議に対する裁判所の決定を保留して、デリバティブ訴訟を停止しました。今後も積極的にこれに対抗していきたいと考えています。
私たちは時々様々な他の法的手続きやクレームの影響を受けるかもしれません。これらの訴訟とクレームは私たちの正常な業務活動で発生します。
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第1 A項。R.RISK要因
リスク要因
以下のリスク要因と、本四半期報告Form 10-Qおよび当社の他の公開ファイル内の他の情報をよく考慮しなければなりません。これらのリスクの発生は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および/または成長の見通しを損なう可能性があり、または私たちの実際の結果は、本報告書および私たちが時々行う可能性のある前向きな陳述に含まれる結果とは大きく異なる可能性がある。私たちの業務を評価する際に、あなたは私たちの公開申告書類に記載されているすべてのリスク要因を考慮しなければならない。
私たちの候補製品の発見、開発、規制に関するリスク
候補製品の臨床前または臨床開発を完了できなかった場合、あるいは規制部門の承認を得られなかった場合、私たちの業務は深刻な損害を受けることになる。
私たちのすべての候補製品は現在研究または早期臨床開発中です。私たちはまだ候補製品の臨床開発を完了していないし、規制部門の承認を得ていない。一部の研究と開発計画は最終的に商業的に成功した製品を産生するだけで、私たちのどの候補製品も安全性、純度と有効性を証明すること、あるいは更なる臨床前研究、臨床開発或いは規制承認に必要な治療効果を支持することを保証することはできません。また，我々は歴史的に癌細胞療法の開発に専念してきた。自己免疫疾患の治療法の開発には，われわれのこれまでの経験は限られており，米国では自己免疫疾患の治療には承認されていない細胞療法がある。
私たちの任意の候補製品について、進行および計画中の臨床開発活動または研究および開発活動を、様々な理由で遅延またはキャンセルする可能性があります
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例えば、2023年1月、私たちは私たちのFT 516、FT 596、FT 538とFT 536 NK細胞計画を停止し、私たちの資源を私たちの最も革新的で差別化を推進する計画に集中することを発表した。また、2020年4月20日にJanssen Biotech，Inc.(Janssen)と締結された協力及びオプション協定(Janssen協定)の終了を宣言し、2023年4月3日に発効する。終了の結果，2023年第1四半期に協力のために段階的に終了した活動を行い，2023年に臨床に入る予定であった2つの候補製品の開発を段階的に終了させた。
そのほか、著者らは入念に設計と行われた臨床試験において、候補製品が適用された監督管理要求に基づいて生産され、安全、純粋と有効であることを証明し、そして他の方法で特定の適応を承認するために必要な適切な標準を満たしてこそ、監督管理部門の許可を得て、FDA或いは類似の外国の監督管理機関を満足させてこそ、候補製品を発売することができる。著者らが監督機関の著者らの候補製品に対する承認を得ることができるかどうかは他の要素に依存し、追加の臨床前研究、技術開発と製造活動及び臨床試験を含み、著者らの臨床試験は安全性の面で統計的に顕著な治療効果を示すかどうか、及び監督機関が私たちの臨床試験と生産運営のデータに同意するかどうかは承認を支持するのに十分である。さらに、FDAが研究している同じ適応の新製品の承認は看護基準を変更する可能性があり、これはFDAまたは他の規制機関が私たちの候補製品が新しい看護基準よりも優れていることを証明するために追加的な研究を要求する可能性がある。監督管理の承認を得るためには、製品の製造操作に関する情報を関連監督機関に提出し、関連監督機関が製造施設を検査する必要がある。私たちの現在と未来の臨床試験結果はFDAまたは他の監督管理機関が上場候補製品を承認する要求に適合していない可能性があり、規制機関は他の方法で私たちの製造操作が承認を支持するのに十分ではないと判断するかもしれない。われわれは臨床前研究や臨床試験が必要かもしれないが，これは看護基準の変化を含めて現在予想されていないことである。候補製品の臨床前または臨床開発を完了できなかった場合、または規制部門の承認を得られなかった場合、製品販売からいかなる収入も得ることができなくなり、任意の協力協定に従ってマイルストーン支払いや他の支払いを受ける能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、潜在的な顧客、財務状況、および運営結果を損なうことになる。
私たちは起動、進行、あるいは臨床試験の完成に遅延に直面するかもしれませんが、私たちはこれらの試験を起動し、行うことができないかもしれません。
私たちは候補製品の臨床開発を完成し、監督部門の許可を得る能力に大きく依存している。私たちはまだ必要な臨床試験を完了していません。私たちの任意の候補製品の発売申請を支持します。私たちまたは私たちの候補製品の臨床試験を開始または実行する任意の研究者は現在または未来の臨床試験で遅延に遭遇する可能性があり、私たちあるいは私たちの調査者が時間通りに患者を起動し、募集し、あるいは私たちの製品候補製品の臨床試験を完成できるかどうか分からない。多くの要素のため、私たちの候補製品の現在と未来の臨床試験は延期される可能性があり、成功したり、終了したりする可能性があり、あるいは以下の要素に関連する要素を含む全く起動されていない
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もし私たちの候補製品の任意の臨床試験の開始または進行に遅延が発生した場合、またはこれらの臨床試験のいずれかが完了する前に終了された場合、私たちの候補製品の商業的な将来性は損なわれるだろう。さらに、私たちの臨床試験を開始したり、実施したり、私たちのいくつかの研究プログラムやプログラムを調整したりする上でのいかなる遅延も、私たちの研究を行うために必要な材料や試薬の不足、または任意の将来の公衆衛生危機または他の公衆衛生危機の結果を含む
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健康問題あるいはその他の要素は、私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品開発と監督審査過程を遅くし、そして私たちが監督管理許可を得て、製品販売を開始し、収入を創造する能力を脅かす。さらに、臨床試験の開始、進行、または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制承認を拒否される可能性もある。これらのすべての状況は私たちの業務、将来性、財務状況、経営結果、そして私たちの普通株の市場価格を深刻に損害するだろう。
著者らの候補細胞製品の製造と流通、特に著者らの誘導多能性幹細胞(IPSC)由来細胞製品候補は、複雑であり、多種のリスクの影響を受ける。これらのリスクは、私たちのコストを大幅に増加させ、私たちの候補製品の臨床的および商業的供給を制限するかもしれません。FDAや他の規制機関が私たちの製造業務に追加的な要求をする場合、あるいは規制要件に適合するように製造業務を変更することが要求された場合、私たちの候補製品の開発と商業化は大幅に延期または制限される可能性があります。
著者らの候補細胞製品の製造と供給は大多数の小分子薬物や他の細胞免疫療法に必要なより複雑な新しい技術に関連しているため、重大な挑戦をもたらし、多重リスクの影響を受けている。我々のIPSC由来製品候補の場合、これらの複雑なプロセスは、ヒト線維芽細胞を再プログラムしてIPSCsを得ること、場合によってはこれらのIPSCsを遺伝子工学すること、およびIPSCsを分化して所望の細胞製品候補を得ることを含む。生物製品の製造や分配細胞療法の複雑さから，一般に，生物製品や細胞療法を製造·配布するコスト，特に我々の候補細胞製品は，通常従来の小分子化合物よりも高い。しかも、私たちの商品コスト開発はまだ初期段階にある。私たちの候補製品の製造と加工の実際のコストは私たちが予想していたよりも高いかもしれませんし、私たちの候補製品の商業可能性に重大で不利な影響を与える可能性があります。
我々の細胞ベースの治療法を作る上での経験は限られている。私たちはまだ候補製品の臨床と商業規模の製造のために最適化された繰り返し可能な製造プロセスを開発しています。私たちのどの製造プロセスも検証されておらず、私たちの候補製品の商業生産に使用することができます。著者らが大規模臨床試験或いは商業規模のために生産規模を拡大する時、著者らは多重挑戦に直面する可能性があり、その中にコスト超過、技術拡大の潜在問題、技術再現性、安定性問題、良好な生産実践、ロット一致性と原材料の適時可獲得性を含む。また、私たちは臨床試験場所に配布するために、候補製品の供給と輸送計画を最適化し続けている。私たちは候補製品の再現性と商業可能性のある製造プロセスを開発し、候補製品の供給と輸送のための効果的な合意を作るために努力しているにもかかわらず、それをすることは困難で不確定な任務である。
我々は、高度な臨床試験および商業化のための候補製品の製造および流通プロセスの開発および整備を継続しているので、我々の候補製品を製造するための材料および装置を含む当社の製造プロセスを変更または変更することをFDAに要求される可能性があり、これらのプロセス、材料、設備のわずかな変更でも候補製品のパフォーマンスが異なり、私たちが行っているおよび計画中の臨床試験の結果や製品が商業化された後の性能に影響を与えないことを確保することはできません。場合によっては、私たちが使用するプログラム、プロセス、材料、または施設の変化を含むビジネスの変化を製造し、追加の臨床前研究または比較可能な研究を行う必要があるかもしれないし、追加の臨床研究を行うか、または候補製品のための規制承認を申請する前に、患者から追加の臨床データを収集する必要があるかもしれない。これらの要求は，我々の候補製品の臨床開発や商業化計画の遅延を招き，我々の開発コストを大幅に増加させる可能性がある。
私たちが開発する可能性のあるどの製品の製造プロセスもFDAと外国規制機関によって承認され、私たちおよび私たちが候補製品を製造することを依頼する可能性のある任意の契約製造組織(CMO)または他の第三者製造業者は、すべての適用可能なFDAおよび外国規制機関の要求を満たし続ける必要があるだろう。私たちの既存の候補製品は現在私たちによって製造されています。私たちの現在の製造操作は、合意、プロセス、材料、施設を含み、規制部門が私たちの既存の候補製品を承認することを支持しないかもしれません。適用される規制要件に基づいて、私たちは、これらの候補製品を製造するための代替案、プロセス、材料、または施設を決定する必要があるかもしれない。また、候補製品の供給と輸送協定を変更して、私たちの候補製品を効率的に配布できるようにする必要があるかもしれません。私たちの製造および供給プロトコル、プロセス、材料または施設の任意の修正、および私たちの候補製品のための許容可能な製造および供給動作を確立するための任意の遅延または確立できないことは、追加の開発コストを生成すること、または私たちの臨床開発遅延をもたらすことを要求するかもしれません。私たちまたは私たちが私たちの候補製品を製造する任意のCMOまたは他の第三者製造業者に委託することができれば、FDAまたは他の規制機関が許容可能な規格に適合した製品を確実に生産することができない場合、私たちは、そのような製品を商業化するために必要な規制承認を得ることができないか、または維持することができないかもしれない。私たちの任意の候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちまたは私たちが候補製品を製造することを依頼する可能性のある任意のCMOまたは他の第三者製造業者がFDAまたは他の規制機関が許容可能な仕様に従って承認された製品を生産し、可能な製品の要求を満たすために必要な時間内に十分な数の製品を生産するか、または将来の潜在的な需要を満たすことができることは保証されない。さらに、規制要件の変化は、私たちまたは私たちの候補製品を生産する任意の第三者製造業者を招いて追加的な研究を行うことを要求することができるかもしれません
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我々の候補製品またはその任意の構成要素を製造するためのプロトコル、プロセス、材料、または施設を修正する。これらの挑戦のいずれも臨床試験の開始或いは完成を延期する可能性があり、移行臨床試験或いは1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、私たちの候補製品の承認を延期し、商業化努力を損害し、私たちの商品コストを増加させ、そして私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に不利な影響を与える。
私たちの製造業務の中断、または私たちの第三者サプライヤーや製造業者は、許容可能な品質レベルまたはコストで十分な数の私たちの候補製品を生産できないか、または生産できないことは、私たちの業務に重大で不利な影響を与えるだろう。
臨床研究と商業化要求を支持するために生産技術を開発することは困難と不確定な任務であり、臨床試験或いは商業化に必要なレベルへの拡張に関連するリスクはコスト超過、技術拡張の潜在的な問題、技術再現性、安定性と純度問題、ロット一致性及び許容可能な試薬と原材料の適時な可用性を含む。臨床試験や商業化に必要なレベルに拡張できなければ、私たちが行っている臨床試験や計画中の臨床試験を行うのに十分な数の候補製品を生産することができないかもしれませんし、任意の候補製品が商業化が許可されていれば、需要を満たすこともできません。私たちはまだ私たちの候補製品に商業規模の製造や加工を行わせていません。そして私たちの任意の候補製品に対してこのような製造や加工を行うことができないかもしれません。
私たちはカリフォルニア州サンディエゴの内部製造施設に大きく依存して候補製品を生産し、私たちは依存し、私たちは引き続き第三者に依存していくつかのコンポーネントを生産して、私たちの候補製品を生産して、臨床試験のために使用する予定です。私たちの候補製品を生産するための施設は、私たち自身の施設を含み、FDAまたは他の外国規制機関がFDAまたは他の外国規制機関に申請を提出した後に行われる検査に基づいて評価されなければならない。FDAまたは同様の外国規制機関が、これらの施設に欠陥があることを発見した場合、またはこれらの施設を承認して私たちの候補製品を生産しない場合、またはそれが後に欠陥を発見したり、将来的にそのような承認を撤回したりする場合、私たちは、商業的に合理的な条項でそのような候補製品または材料をタイムリーに生産するための追加または代替施設を見つけることができないかもしれない。承認されれば、これは私たちの候補製品を開発、監督部門の承認を得たり、マーケティングしたりする能力に大きな影響を与えるだろう。
私たちは自分の製造施設に依存して私たちの候補製品を生産し、第三者に依存していくつかのコンポーネントを製造するため、いくつかの製造プロセス技術といくつかの中間製品を第三者に譲渡し、CMOまたは私たちが運営するより大規模な施設を含めて、私たちの候補製品の生産を促進し、臨床試験と商業化を行う必要がある。移行製造テストとプロセスおよび技術ノウハウは複雑であり，審査や統合が時間とともに変化する可能性のある記録ありおよび無記録プロセスに関する。さらに、生産を異なる施設に移転するためには、特定の施設の具体的な要件を満たすために、新しいプロセスまたは異なるプロセスを利用する必要がある場合がある。私たちと私たちは、候補製品を製造する任意のCMOまたは第三者に重要な開発作業を依頼し、これらのプロセスを移して、私たちの各候補製品を生産して、臨床試験と商業化を行う必要がある。さらに、私たちが私たちの候補製品を製造するために依頼した任意のCMOまたは第三者が生成した材料が、以前に生産され、テストに使用された材料と比較可能であるかどうかを証明する必要があるかもしれない。もし私たちまたは私たちが候補製品を製造する任意のCMOや第三者に類似した医薬製品を生産することを依頼すれば、私たちの候補製品の継続開発を遅らせるかもしれない。
第三者に依存して私たちの候補製品のいくつかの構成要素を生産することに加えて、私たちは私たちの候補製品を自ら生産し、計画中の臨床試験のためにIPSC由来NK細胞およびT細胞候補製品の一部または全部を生産する予定である。そのためには、私たち自身の製造業務を拡大する必要があります。私たちは現在、各臨床試験を支援し、または各候補製品を商業化するために、十分な数の各候補製品を生産するためのインフラや能力を持っていないからです。そのため、既存の良好な製造規範(GMP)製造能力や施設を維持·拡大し、より多くのGMP製造施設を構築し、GMP生産を行い、候補製品の製造加工や開発·技術移転活動を拡大するための大量投資が求められるが、自社製造業務を拡大する努力は成功しない可能性がある。
たとえ私たちが臨床および商業供給を満たすのに十分な製造能力を発展させたとしても、私たちの製造業務または私たちが依存する第三者メーカーの製造業務には、生産コストと生産量、品質管理、製品安定性、品質保証テスト、オペレータミス、合格者不足、材料や用品不足、施設閉鎖、世界的流行病または他の公衆衛生問題、戦争または武力衝突、例えばロシアとウクライナとイスラエルとハマスとの間の持続的な衝突、自然災害(気候変動の影響を含む)やその他の原因、および厳格に実行されている連邦、州、外国法規を遵守するなどの問題が存在する。製品欠陥または製造失敗を招く可能性があり、バッチ故障、製品リコール、製品責任クレーム、または私たちが行っているおよび計画中の臨床試験または最終商業化された候補製品供給不足を招く可能性がある。さらに規制の遅延は
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私たちの製造能力や施設(任意の新しい施設を含む)の検査、デバッグ、および規制の承認を受けることは、私たちが行っている臨床試験の開始と進行を含めて、私たちの開発計画を遅らせる可能性があります。さらに、私たちと私たちの第三者製造業者は、いくつかの候補製品または私たちの候補製品を製造するためのコンポーネントの製造能力が限られている可能性があり、現在のGMP(CGMP)または現在の良好な組織規範(CGTP)に従って私たちの候補製品を生産することを含む適切な追加または置換製造能力を合理的にまたは根本的に見つけることができない可能性がある。このような失敗は、FDAが警告状を発行すること、以前に付与された候補製品の承認を撤回すること、または候補製品の外部供給のリコールまたは差し押さえ、生産の完全または部分的な一時停止、行われている臨床試験の一時停止、待機申請または補充申請の承認の拒否、製品の差し押さえ、製品の輸出入の許可の拒否、禁止または民事および刑事罰の適用を含む他の規制または法的行動の根拠となる可能性がある。
さらに、現在、我々の候補製品を生産するためのいくつかの構成要素は、研究レベルにのみ使用されており、FDA、欧州医薬品局、または他の適用基準または規範に適合し、一致して許容可能な生産生産量およびコストを有する十分な数および品質を有する臨床レベル材料を取得または獲得する際に問題に遭遇する可能性がある。さらに、私たちの候補製品供給中または私たちの製造施設または当社の第三者サプライヤーおよび製造業者の製造施設で汚染物質が発見された場合、これらの製造施設は汚染を調査して救済するために長い間閉鎖される可能性がある。どのような事件も、規制機関の私たちの候補製品に対する承認を得たり、商業化したりすることを延期または阻止する可能性があり、これは私たちの業務、将来性、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼすだろう。
我々が候補製品を開発する方法は新しい技術と検証されていない技術に基づいているため、それはある程度の技術不確実性の影響を受けているため、私たちは私たちのどの候補製品の開発にも成功できないかもしれない。
私たちの現在すべての候補製品は私たちの新しいIPSCプラットフォームに基づいています。私たちのいくつかの候補製品は新しいゲノム編集技術を使用しています。これまでIPSC由来の候補治療製品は米国や世界的に承認されておらず，限られた数の規制部門のみがゲノム編集療法を承認しており，同様にIPSC主系やゲノム編集細胞を用いて生産された候補治療製品に関する臨床試験も限られている。このような複雑な細胞療法の開発は比較的新たで新興な分野であり，IPSC由来やゲノム編集を発見·開発するための細胞免疫療法を構成する科学的研究が行われており，特に自己免疫疾患治療のための細胞療法の開発には既存の臨床データが限られており，我々の従来の経験も限られている。この研究から学んだ情報を，我々が行っているiSC候補製品の第1段階臨床試験の設計と，われわれが計画している将来の臨床試験に組み込むことにした可能性があり，われわれの臨床開発活動を延期または損なう可能性がある。最終的に、私たちの候補製品は、私たちの目標患者集団における治療効果または毒性から保護するために必要ないくつかの特性を備えていないか、またはより多くの患者データの取得に伴い、不良な副作用を示す可能性があることが発見されるかもしれない。また，我々の候補製品は患者に実験室研究とは異なる化学的·薬理学的特性を示す可能性がある。私たちは候補製品の薬理特性を完全に理解するために何年もかかるかもしれませんし、私たちはそれらが体内でどのように作用しているのかを正確に知らないかもしれません。新しい技術を用いて開発された任意の新生物または製品と同様に、我々の候補製品は未知の免疫原性特徴を有する。そのため、著者らの候補細胞免疫治療製品は免疫反応を誘発し、それによってその治療効果を抑制し、或いは副作用を引き起こす可能性がある。さらに、私たちの1つ以上の候補製品は、
私たちの候補製品の一つに影響を与えるこのような問題は私たちのすべての候補製品に悪影響を及ぼすかもしれません。したがって、私たちは決して適切な製品の開発に成功しないかもしれませんし、永遠に利益を上げないかもしれません。これは私たちの業務、将来性、財務状況、経営業績、私たちの普通株の市場価格に不利な影響を与えます。
私たちは、現在の候補製品および任意の未来の候補製品が第三者薬物または生物製品と組み合わせて使用される可能性があると予想し、その中のいくつかはまだ開発中であり、私たちはこのような薬物または生物製品の供給、規制状態、または規制承認の制御が限られているか、または制御権がないかもしれない。
我々のいくつかの候補製品は、1つまたは複数の他の癌療法(例えば、モノクロナル抗体)と組み合わせて使用するために開発されており、他の現在または将来の製品候補製品は、フルダラビンのような他の生物学的製品または薬物(承認および未承認を含む)と共に使用される可能性がある。現在の候補製品を開発し最終的に商業化する能力は
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将来的に他の薬剤または生物学的製剤と組み合わせて使用される任意の候補製品は、我々の能力に依存するか、または臨床試験の商業的に合理的な条項でそのような薬物または生物学的製品を得る能力、および商業化された製品と共に使用されるそれらの利用可能性(承認された場合)に依存するであろう。私たちまたは私たちが依存している第三者臨床試験地点が商業的に合理的な条項で、あるいはこのような薬物や生物製品の安定した供給を確保できないかどうかを確認することはできない。
私たちまたは私たちが依存している第三者臨床試験サイトは、このような薬物や生物製剤の安定した供給を確保できず、私たちの開発スケジュールを延期し、私たちのコストを増加させ、現在の候補製品と任意の未来の候補製品を商業的に実行可能な治療法として開発する能力を危険にさらす可能性がある。いずれかが発生した場合、我々の業務、財務状況、運営結果、株価、見通しは実質的な損害を受ける可能性がある。
さらに、別の製品または候補製品と共に使用される候補製品の開発は、単一のエージェント候補製品が直面しない課題をもたらす可能性がある。例えば、FDAまたは同様の外国規制機関は、任意の観察された効果に対する各製品および候補製品の貢献を評価するために、より複雑な臨床試験設計を使用することを要求するかもしれない。このような試験の結果は、以前のいかなる積極的な試験結果も、現在の候補製品および任意の未来の候補製品ではなく、併用療法に起因すべきであることを示しているかもしれない。さらに、製品承認後、FDAまたは同様の外国規制機関は、共同使用のために相互使用された製品交差標識を要求する可能性がある。私たちが他の製品に権利がない範囲では、これはこのような要求を満たすために第三者と協力する必要があるかもしれない。また、私たちが発売許可を得たら、別の製品に関連する開発は、この組み合わせの臨床試験および私たちのビジネスの将来性に影響を与える可能性があります。このような発展は、他の製品の安全性または有効性を変更すること、承認製品の可用性、品質、製造と供給問題を変更すること、および看護基準を変更することを含む可能性がある。
もしどんな協力者やサプライヤーも彼らの製品を商業的に合理的な条件で供給し続けることができなければ、私たちはそのような製品を得る代替案を探す必要があるだろう。さらに、任意の協力者またはサプライヤーの製品供給が中断、遅延、あるいは得られない場合、私たちの臨床試験は延期される可能性がある。もし私たちが代替供給を見つけることができない場合、または商業的に合理的な条件でそうすることができなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、株価、および見通しは実質的な損害を受ける可能性がある。
また，我々が依存している第三者臨床試験サイト自体が併用療法を提供し，このような療法のコストを政府計画や患者保険に提出していない場合，このような治療法のコストは我々に転嫁される可能性があり，業務，財務状況，運営結果，株価，将来性を損なう可能性がある。
もし我々が臨床試験で患者を募集する際に困難に遭遇した場合、条件に合った患者を確定し、募集することや患者の試験に参加したり、患者を奪い合うことが困難になることを含めて、私たちの臨床開発活動は延期されたり、他の悪影響を受けたりする可能性がある。
私たちは、進行および計画中の各候補製品の臨床試験のために、調査を受けるのに十分な数の疾患患者を識別および募集する必要があり、十分な数の患者をタイムリーに識別し、募集することができないか、または必要または所望の特徴を有し、いくつかの基準に適合する患者を迅速に識別および募集することができないかもしれない。また，我々は同じ治療分野で我々のライバルが開発している候補製品の他の臨床試験と競合し，我々の臨床試験に参加する資格のある潜在患者が我々の競争相手による試験に参加することを選択する可能性がある。多くの細胞治療会社が最近自己免疫疾患を治療する臨床試験を開始したが，これは研究者や患者への競争を増加させ，我々が行っている臨床試験と我々が開始する可能性のある任意の自己免疫疾患を治療する臨床試験を競争する可能性がある。
我々が行っている候補製品の臨床試験に参加する患者を募集し，研究者の能力は以下の要因の影響を受けている
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さらに、我々のいくつかの候補製品の開発は、自己免疫疾患を治療するための新しい方法であり、現在のところ、自己免疫疾患の治療のための細胞療法の商業的用途が承認されていない。そのため、細胞療法、例えば我々の候補製品を用いて自己免疫疾患を治療することは、公衆や医学界の受け入れを得ることができない可能性がある。我々が自己免疫疾患を治療する臨床試験に参加する患者を募集する能力は、我々の候補製品が対象とする自己免疫疾患を専門的に治療する医師の治療実践に依存し、もし医師が彼らがよりよく知っている既存の治療方法を代替または補充するために患者を募集したくない場合、より多くの臨床データを得ることができれば、私たちの臨床試験の登録は影響を受ける可能性がある。さらに、私たちの候補製品は自己免疫疾患の患者集団に対しても、彼らが生命を脅かす症状が出現する可能性があっても、最近の死亡のリスクに直面しないため、これらの患者は、私たちの細胞治療製品候補製品の潜在的な利点は未知の潜在的な不良副作用のリスクを負う価値があると考える必要がある。さらに、自己免疫疾患患者および彼らの医師は、我々の臨床試験に参加するのではなく、コルチコステロイドや全身免疫抑制薬のような伝統的な療法を選択するかもしれない。
そのほか、新冠肺炎の疫病とサプライチェーンが不足しているため、著者らのある臨床試験場所は臨床試験患者の募集を延期或いは一時停止することがあり、将来は各種の原因で再びこのようにするかもしれない。この遅延と中断の程度と持続時間，およびわれわれの臨床試験の時間と進行への全体的な影響は不確実である。計画通りの臨床試験を行うのに十分な数の患者を募集することが困難であれば、進行中または計画中の臨床試験を延期または終了する必要があるかもしれないが、これらの2つの試験のいずれも、私たちの業務、将来性、財務状況、運営結果、および私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす。
もし私たちが臨床前研究や臨床試験を含む予期しない研究を要求された場合、あるいはFDAが私たちの候補製品の製造に他の要求や制限を加えると、私たちの候補製品の臨床開発が大幅に遅れる可能性がある。
FDAは、現在の臨床試験を継続するか、または開始し、私たちの現在の候補製品または私たちが決定する可能性のある他の候補細胞製品の任意の未来の臨床試験を継続する条件として、追加の臨床前、製品、生産または臨床データを生成することを要求するかもしれない。さらに、FDAは、将来的に、私たちの臨床試験または臨床試験の開始、または私たちの任意の他のIPSC由来細胞候補製品の実施に意見を提出するか、または私たちの候補製品を製造し、臨床試験の潜在的な将来の製品候補を支援するためのスキーム、プロセス、材料、および施設を含む、私たちの臨床試験または臨床試験の開始を提案するかもしれない。追加データの生成、私たちの計画、プロセス、材料または施設の再設計または修正の要求、またはfdaの他の追加コメント、要求または強要は、私たちの候補製品の現在または将来の臨床試験の開始または遅延、および私たちの候補製品の後続開発活動の遅延をもたらす可能性があり、私たちに要求するかもしれません
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これは、追加の開発または製造コストおよびリソース、これらの増加したコストまたはリソースのための資金を求めること、または候補製品のための私たちの臨床前または臨床開発活動のスケジュールを延期または停止させること、または規制機関によって承認された候補製品の能力に不確実性および追加的な複雑性をもたらす可能性がある。
さらに、もし私たちの臨床試験結果が確定していない場合、あるいは私たちの既存の候補製品または私たちが決定する可能性のある他の候補製品に安全問題や有害事象がある場合、私たちは：
私たちの現在と計画中の臨床試験が成功しても、私たちはもっと多くの臨床試験を行う必要があり、その中には登録試験、より多くの患者集団あるいは異なる治療条件下での試験、および異なる製造方案、技術、材料或いは施設を使用して、あるいは異なる製造条件下での試験を含む可能性があり、その後、私たちはFDAとアメリカ以外の監督機関の私たちの候補製品の承認を求め、これらの候補製品を市場に出し、販売することができる。持続的な臨床開発を支援する要求を満たしていない場合、任意の候補製品に対する臨床開発活動が延期または一時停止されたり、許容範囲の規制承認を得たりすることができなかった場合、私たちの業務、将来性、財務状況、および運営結果は損なわれるであろう。
我々は，新製品の機能を迅速に統合するための方法を用いて，我々の新規細胞治療開発パイプラインにおいて複数の計画や候補製品を求めている。これらの新機能を次世代候補製品に統合することを選択すれば、既存の候補製品を時代遅れにする可能性があり、開発の面でより先進的である可能性のある製品を含む開発機会や候補製品を利用することなく、限られた資源をより大きな成功の潜在力のある特定の計画に投入することができるかもしれない。
我々はクローン主工程IPSC系からの既製NKおよびT細胞候補製品を含む、癌および自己免疫疾患患者のためのプログラムされた細胞免疫療法の開発に焦点を当てている。我々のIPSC製品プラットフォームは、絶えず発展する臨床環境において新しい機能製品機能を迅速に統合することを支持することを目的としているため、私たちはこれらの発見を次世代候補製品に統合し、既存の候補製品(臨床開発中の候補製品を含む)を時代遅れにすることを選択するかもしれない。また、私たちの財力や人材が限られているため、私たちは、開発の面で私たちが最終的に追求する製品よりも先進的な製品を含む、既存または将来の候補製品の機会追求を放棄または延期することを選択または延期することができるかもしれません。例えば、2023年1月、私たちは私たちのFT 516、FT 596、FT 538とFT 536 NK細胞計画を停止し、私たちの資源を私たちの最も革新的で差別化を推進する計画に集中することを発表した。我々の研究開発努力を自己免疫疾患のような腫瘍学以外の分野に拡張し，これらの分野での経験は限られているか，あるいは経験していない。これらの要素のため、現在と未来の研究開発計画と候補製品、およびこれらの支出による科学革新への支出は商業的に実行可能な候補製品を生成しない可能性がある。
私たちの候補製品は不良副作用或いは他の特性を招く可能性があり、その規制承認を延期或いは阻止し、その商業潜在力を制限し、或いは任意の潜在的な上場承認後に重大な負の結果を招く可能性がある。
臨床試験を行っている間、患者は病気、怪我、不快感を含む彼らの健康変化を医師に報告することができる。一般に、研究されている候補製品がこれらの状況をもたらしているかどうかを決定することは不可能だ。規制当局は異なる結論を出すかもしれないし、もしそれらが発生したら、これらの決定を確認するために臨床試験を一時停止するか、追加の試験を要求するかもしれない。薬物に関連する副作用は、患者が試験を完了する能力を募集したり、組み入れたり、あるいは潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性もある。
さらに、私たちがより大きく、より長く、より広い臨床試験で私たちの候補製品を試験する場合、またはこれらの候補製品の使用がより広くなるにつれて(規制部門の承認を得た場合)、対象または患者は、早期試験で観察されなかった疾患、傷害、不快感、および他の有害事象、および以前の試験で発生しなかったか、または検出されなかったことを報告する可能性がある。多くの場合，薬物関連の副作用は研究製品が発見された後にのみ検出される
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大規模なキー試験で試験を行ったり，承認後に商業規模の薬物を患者に提供した後に試験を行ったりする場合がある。さらに、私たちが治療を求めているいくつかの自己免疫疾患は、伝統的に細胞療法または他の免疫療法製品を使用して治療されている進行癌ほど深刻ではない可能性があるため、FDAおよび他の規制機関は、任意の潜在的な有害副作用が私たちの候補製品の利益を超える可能性があるように、異なる利益-リスク閾値を適用すると信じており、臨床試験を停止するか、または自己免疫疾患適応において規制承認を拒否させることを要求する。細胞療法を用いた自己免疫疾患患者群では，例えばわれわれFT 819臨床試験におけるSLE患者では，有害事象に対する耐性が腫瘍学よりも低くなることが予想されることから，これらの毒性の負の影響がわれわれの自己免疫計画に対するリスクはわれわれの腫瘍学計画や他の腫瘍学計画よりも大きい可能性がある。もし私たちの任意の候補製品が不良副作用または不利な利益-リスク特徴をもたらす場合、これは私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止をもたらす可能性があり、候補製品の開発は失敗または延期される可能性がある。候補製品が規制部門の承認を受けた場合、このような不良な副作用は、ラベルが予想以上に厳しくなったり、規制部門の承認が撤回されたりする可能性がある。不良副作用による遅延や失敗は、当社の業務、財務状況、運営結果、および将来性を損なうことになります。
我々は，重篤な合併症を有する患者群，特に腫瘍科患者の治療のためのいくつかの候補製品を開発しており，これらの患者は死亡や重篤な有害事象や許容できない副作用を引き起こす可能性があり，我々の臨床開発活動を放棄または制限する必要がある。
現在の候補製品を使用して治療されている患者は、その疾患の治療中に化学療法、放射線および/または他の高用量または清髄治療を受ける可能性もあり、したがって、死亡を含む、私たちの候補製品とは無関係な副作用または有害事象を経験する可能性がある。これらの副作用或いは不良事件は著者らの候補製品と関係がないかもしれないが、それらは依然として著者らの臨床研究の成功に影響を与える可能性がある。特に，われわれが検討している腫瘍学的疾患には複雑な合併症があり，これらの研究に参加した患者は重篤であることが多い。重篤な患者を著者らの臨床研究に組み入れることは死亡或いはその他の不良医療事件を招く可能性があり、原因は潜在疾病或いはこのような患者が受ける可能性のある他の治療或いは薬物である。これらの事件のいずれも、私たちが臨床開発を通じて私たちの候補製品を推進し、規制部門の承認を得ることを阻止し、候補製品を商業化する能力を弱めるかもしれない。臨床開発を通じて私たちの既存の候補製品や他の候補製品を推進できないいかなるやり方も、私たちの業務に実質的な悪影響を与え、私たちの普通株価値は低下するだろう。
私たちの候補製品は新しい技術に基づいているため、監督管理の承認過程及び成功的な起動、実施と臨床開発を予測し、必要な監督管理と補償承認に要する時間、コストと私たちの能力を得ることは困難であり、承認されれば、これらはすべて私たちの候補製品の商業化に必要なものである。
我々の細胞プログラミング技術およびIPSCを用いて細胞治療製品を産生するプラットフォームは、新しい治療方法を代表しており、我々の知る限り、現在世界ではどこのIPSC由来細胞製品も商業販売のために許可されていない。そのため、私たちが候補製品を開発する間に遭遇する可能性の挑戦のタイプと範囲を正確に予測することは困難であり、私たちはまた臨床前と臨床開発、製造と監督管理要求に関連する不確定性に直面しており、これらの要求は臨床試験の開始と監督管理許可と清算これらの候補製品の商業化に成功するために必要である。また，われわれのiSC由来細胞製品候補はいずれも早期臨床あるいは臨床前段階であるため，現在人体の安全性を評価しており，治療の長期効果を評価することはできていない。動物モデルと検出は、私たちの目標患者集団における候補製品の安全性と有効性を正確に予測できない可能性があり、適切なモデルと検出が存在しない可能性があり、私たちの候補製品の安全性と純度を証明することは、FDAと他の規制機関が臨床開発と規制承認を行う際に要求されるものである。
我々のような候補新製品の臨床前および臨床開発、製造および規制要求は、他のより有名またはより広く研究されている候補薬物やバイオ製薬製品よりも高価である可能性があり、所要時間も長い可能性があるが、これは、開発者および規制機関が以前の経験を欠いているためである。さらに、我々の候補製品の臨床前および臨床開発、製造、および規制要件の承認に関する不確実性のため、私たちは、承認を得るために、私たちの臨床前および臨床開発計画または私たちの製造活動および計画の修正または変更を要求される可能性があり、またはより厳しい規制要件を満たすことが要求されるかもしれない。このような修正や変更は、私たちの開発、製造、規制機関の承認、または私たちの候補製品を商業化する能力を遅延または阻害する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼすだろう。
細胞免疫療法，特にIPSC由来の細胞療法は，比較的新しい治療領域を代表しており，FDAは消費者に細胞療法に関する潜在的安全リスクを警告している。例えば，FDAは2023年11月にBCMA指導やCD 19指導の自己CAR T細胞免疫療法後に発生したT細胞悪性腫瘍の報告を調査することを発表しており，これまでにこれらの治療を受けた患者がT細胞リンパ腫を有することが報告されている。2024年1月、FDAは、すべてのBCMAおよびCD 19によって指示されたトランスジェニック自己T細胞について、T細胞悪性腫瘍に関連する新しいセキュリティ情報をこれらの悪性腫瘍のタグに含めるべきであり、ブロック警告言語を使用するべきであることを決定した
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免疫療法です。これまで癌治療として承認されてきた細胞療法は比較的少なく，細胞による療法は自己免疫疾患の商業的治療として承認されていない。現在，承認されたすべてのCAR T細胞免疫療法は腫瘍学的適応において，FDAが細胞療法を発見するリスクが他の適応で受け入れられる保証はなく，自己免疫疾患のようなものである。いかなる意外な安全事件を検出した後、FDAはいかなる細胞療法の開発を一時停止し、このような新しい技術とこのような安全事件発生の潜在的な関連性を評価し、新技術を使用する技術と監督管理リスクを強調する可能性がある。したがって、我々のような候補製品の規制承認プロセスは不確定であり、他のより有名またはより広く研究されている技術および治療方法に基づく細胞治療候補製品の承認プロセスよりも高価で長時間である可能性がある。
米国および他の国/地域が細胞治療製品を管理し、遺伝子編集技術を使用して作られた治療製品開発の規制要求はしばしば変化し、FDAまたは他の規制機関は要求を変更したり、私たちの任意の候補製品を承認するために異なる規制経路を決定したりする可能性がある。例えば、細胞治療製品および遺伝子編集技術を使用して作られた製品に対する規制機関の期待が継続して発展するにつれて、FDAは、我々の候補製品を含む遺伝子編集技術を使用して作られた製品の追加的な試験または新しい試験を要求する可能性があり、FDAの任意の候補製品の承認に対する任意の追加の要求は、私たちの候補製品の開発に悪影響を与えるか、または開発速度を遅らせる可能性がある。FDAはこれまで生物製品評価と研究センター(CBER)内に組織と高度治療オフィス(OTAT)を設置し、細胞療法と関連製品の審査を統合し、その審査についてCBERに提案を提供した。FDAは2022年9月、OTATを治療製品オフィス(OTP)に変更し、増加する細胞および遺伝子治療仕事量、および2023-2027会計年度の“処方薬ユーザ費用法案”に従って合意された新しい約束を満たすために、OTPを“スーパーオフィス”に昇格させることを発表した。時間の経過とともに、新しいまたは異なる部門が確立されるか、または我々のような遺伝子編集技術を使用して製造されたIPSC由来細胞製品を含む細胞および/または遺伝子治療製品を管理する責任が与えられる可能性がある。規制審査部門と委員会およびその発表された任意の新しいガイドラインは、追加的な研究や臨床試験を行い、候補製品の開発、承認、商業化を延期または阻止することを要求する規制審査過程を延長する可能性がある。したがって、私たちは、私たちの規制戦略を変更したり、私たちの規制承認申請を修正することを要求されるかもしれません。これは、臨床前と臨床開発と製造を完了し、規制部門の私たちの候補製品に対する承認を得る能力を遅延させ、弱める可能性があります。規制機関や諮問グループの変化、または彼らが公布した任意の新しい要求またはガイドラインは、規制審査過程を延長し、追加の研究を要求し、私たちの開発と製造コストを増加させ、規制経路、立場、解釈の変化を招き、私たちの候補製品の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招く可能性がある。私たちが私たちの候補製品を推進する時、私たちはFDAや他の規制機関と協議することを要求され、私たちの候補製品はFDA諮問委員会の審査を受けるかもしれない。私たちはまた適用された要求を守らなければならない。もし私たちがそうしなければ、私たちは私たちの候補製品の開発を延期または停止することを要求されるかもしれない。潜在的な製品を市場に投入するために必要な規制承認の遅延や意外なコストを獲得したり、監督管理の承認を得られなかったりすることは、業務を維持するために十分な製品収入を生成する能力を弱める可能性がある。
著者らが開示した初歩的なデータおよび中期結果は、より多くの患者データの獲得または著者らの方案または製造プロセスの変化に伴って変化する可能性があるが、これらの中期結果と早期研究の結果は最終結果を予測できない可能性があり、後の研究または未来の臨床試験を予測することもできないかもしれない。
私たちは時々臨床前テストの結果、あるいは私たちの候補製品の初歩的なデータまたは臨床研究の中期結果を開示するかもしれない。これらは，前臨床試験，プロセス開発と製造活動および臨床研究からの結果であり，指定されたデータ締め切りまでの中期臨床試験結果と，類似候補製品との早期臨床研究の結果が含まれており，その後の臨床試験結果を含む将来の結果を予測するとは限らない。
各種の原因により、著者らの現在と未来の臨床試験結果は以前の臨床前と臨床研究結果と異なる可能性がある
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また，これまで，候補製品に対するいくつかの臨床試験は開放ラベル研究から生じており，限られた数の臨床地点で限られた数の患者に対して行われてきた。オープンタグ“臨床試験”とは、患者および研究者の両方が、患者が研究製品候補を受け入れているかどうかを知っているかどうか、または既存の承認薬またはプラセボを意味する。最も典型的には，オープンラベル臨床試験は候補の研究製品のみをテストし，異なる用量レベルで試験を行う可能性がある。開放ラベル臨床試験は様々な制限を受けており，これらの制限は任意の治療効果を誇張する可能性があり，開放ラベル臨床試験中の患者が治療を受ける際に知られているからである。オープンラベル臨床試験は“患者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち患者が症状が改善したと考えているのは，実験的治療を受けていることを意識しているだけである。また，オープンラベル臨床試験は“調査者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，患者がどのような治療案を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に解釈することが可能である。したがって、制御された環境またはそれ以上の患者集団で研究を行う場合、いくつかの候補製品の第1段階臨床試験の予備データは、これらまたは他の候補製品の将来の臨床試験結果を予測できない可能性がある。
時々，当時入手可能なデータの初歩的な分析に基づいて，臨床研究の一時的，“頂線”あるいは予備データを発表することもある。著者らが行っている臨床試験の初歩的あるいは中期データは、患者登録の継続、治療時間の延長、およびより多くの患者データの獲得に伴い、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。例えば、いくつかの臨床計画の中期臨床データが陽性であることが時々報告されているにもかかわらず、臨床試験における用量の増加と拡張、およびより多くの患者データの獲得に伴い、私たちはこれらの候補製品の用量制限毒性または受け入れられない副作用に遭遇する可能性がある。我々の初歩的または中期的な結果および関連する結論は、特定の研究または試験に関連するデータをより全面的に検討した後に変化する可能性もある。予備データや“トップライン”データはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが以前に公表された予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。初歩的、“営業”あるいは中期データと最終データとの間の重大な不利な変化は、私たちの業務の将来性、財務状況と経営結果を深刻に損なう可能性がある。
私たちの既存または未来の任意の候補製品の臨床試験結果は、規制承認に必要な安全性と有効性を示すことができないかもしれない。
監督部門の許可を得て私たちの任意の候補製品を販売する前に、私たちは臨床前開発を完成し、それから広範な臨床試験を行い、すべてのこのような候補製品の人体における安全性と有効性を証明しなければならない。臨床試験は費用が高く，設計と実施が困難であり，完成まで数年かかる可能性があり，結果はまだ確定していない。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、試験の任意の段階で発生する可能性がある。臨床前試験と早期臨床試験の結果はその後の臨床試験の成功を予測できない可能性があり，臨床試験の中期結果も必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。私たちの候補製品が人間の臨床試験で評価された歴史は限られている。我々のどの候補製品も臨床開発の後期段階で必要な安全性と有効性を示すことができないかもしれないが、それらは初歩的な臨床試験に成功したにもかかわらず。
臨床試験中の薬物や生物製品の失敗率が高かった。製薬と生物技術業界のいくつかの会社は後期臨床試験で重大な挫折を経験し、早期臨床試験においても奮い立つ結果を得た。臨床前と臨床活動から得られたデータは異なる解釈を受け、これは監督部門の承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。また、製品開発中の規制政策の変化を含む多くの要因により、規制の遅延や拒否に遭遇する可能性がある。
もし私たちの候補製品が最終的にどんな理由でも承認されなければ、私たちの業務、将来性、運営結果、財務状況は不利な影響を受けるだろう。また，我々が検討している同じ適応については，看護基準は新製品の承認によって変わる可能性がある。
私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちの製品は規制部門の審査を受けるだろう。
我々が上場承認を得た任意の候補製品、およびその製品の製造規程、プロセス、材料と施設、資格テスト、承認後の臨床データ、ラベル、販売促進活動は、FDAと他の規制機関の持続的かつ追加的な要求によって制限されるだろう。これらの要求には、安全およびその他の発売後の情報の提出、報告、登録と上場要求、cGMPに関連する要求、適用される製品追跡と追跡要求、品質管理、品質保証と記録と文書の相応の維持および記録保存が含まれる。候補製品の上場が承認されても、承認は、製品が発売される可能性のある指定用途の制限または承認条件によって制限されるか、または製品の安全性または有効性を監視するために、高価な上場後のテストおよび監視の要求を含む可能性がある。さらに、“2022年食品·薬物総合改革法案”(FDORA)によると、承認された薬品および生物製品のスポンサーは、市場地位が変化したときに、薬物を撤回するなど、6ヶ月の通知をFDAに提供しなければならず、そうしなければ、FDAはその製品をリストに入れる可能性がある
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製品の生産を停止し、これはその製品の販売能力をキャンセルするだろう。FDAは、このような製品が承認された適応のみを確保し、承認されたラベルの規定による販売を確実にするために、医薬品および生物製品の承認後のマーケティングおよび販売促進を密接に規制する。私たちの候補製品、製造運営、または規制要求を遵守できなかった場合、以前に未知の問題が発生し、著しい遅延が私たちの候補製品を市場に出すことを含む様々な不利な状況を招く可能性があり、および/または私たちの候補製品の製造または販売が禁止されており、いずれも私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
私たちは私たちのいくつかの候補製品のために再生医学高度療法(RMAT)認証を求めるかもしれないが、このような認証は実際にはより速い開発や規制審査または承認プロセスをもたらすことはなく、そのような認証に関連する利点を得ることができないか、または維持できない可能性がある。
私たちは私たちのいくつかの候補製品のためにFDAのRMAT認証を求めるかもしれない。以下の条件に適合する候補製品は、RMAT称号を得る資格がある：(1)細胞療法、治療用組織工学製品、ヒト細胞または組織製品、または任意のこのような治療法または製品を使用する組み合わせ製品である；(2)深刻または生命に危険な疾患または状態を治療、修正、逆転または治癒することを目的としている；および(3)予備臨床証拠は、このような疾患または状態が満たされていない医療需要を解決する可能性があることを示す。この計画はRMATsの効率的な開発と検討の加速を促進することを目的としている。RMAT認証を有する候補製品のバイオ製品ライセンス申請(BLA)は、(1)長期的な臨床的利益を合理的に予測する代替または中間端末、または(2)大量のサイトから取得されたデータに依存して承認を優先的に検討または加速する資格がある可能性がある。このような指定の利点はまた、承認の加速を支援するために、FDAと早期に相互作用し、任意の潜在的な代替または中間終点を議論することを含む。RMAT指定を有し、その後加速的承認を得、承認された後に制約を要求する候補製品は、臨床証拠、臨床研究、患者登録、または電子健康記録のような他の真の証拠源を提出すること、より大きな検証データセットを収集すること、または承認前にそのような治療を受けたすべての患者を承認後に監視することによって、これらの要件を満たすことができる。RMATをFDAの裁量権として指定する。したがって，我々の候補製品の1つがRMAT指定基準に適合していると考えても，FDAは同意しない可能性があり，このような指定を付与しないことにした.いずれの場合も、FDA従来の手順に従って承認を考慮した候補製品と比較して、候補製品を受信したRMAT指定は、より速い開発プロセス、審査または承認をもたらすことがなく、FDAの最終承認を保証することもできない可能性がある。さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品がRMAT認証を受ける資格があっても、FDAは後でその候補製品が資格条件を満たしていないと決定する可能性がある。
私たちは孤児薬物状態に依存して私たちのいくつかの候補製品を開発し、商業化することができるが、孤児薬物指定は市場排他性や他の予想される商業的利益をもたらさない可能性があり、私たちは私たちの他の候補製品のために孤児薬物指定を得ることができないかもしれない。
私たちが開発可能な候補製品について、私たちは孤児薬の排他性に依存するかもしれない。“連邦食品、薬物と化粧品法”によると、孤児薬物の地位は米国で7年間の市場独占経営権、及び特定の条件下で、特定適応の特定製品はヨーロッパで最大10年間の市場独占経営権を付与している。しかし、私たちは私たちが現在開発または追求している可能性のある候補製品のために孤児薬物の称号を得ることができないかもしれない。たとえ私たちが確実に孤児薬物指定を獲得し，我々の適応候補製品の上場承認を得た最初の会社であっても，これらの指定に依存して，他社がこれらの時間枠後に同じ主要分子構造特徴を用いて同じ適応を用いた生物製品を製造または販売することを排除することはできない。また、最初の指定基準が孤児製品の市場認可以来大きく変化した場合、ヨーロッパにおけるどのマーケティング独占経営権も10年から6年に減少することができる。
特定の適応で孤児薬物の称号が付与される可能性のある任意の候補製品に対して，同じ候補製品の孤児薬物称号も持つ別の会社は，我々以前に同じ適応の上場承認を得ることができるかもしれない。このような状況が発生した場合、競争相手会社の排他期間が満了するまで、私たちの申請は承認されない可能性がある。たとえ私たちが米国で初めて孤児薬物適応の上場許可を得た会社であっても、場合によっては、競争相手の製品が7年間の市場独占期間内に同じ適応のために承認される可能性があり、例えば、後者が私たちの孤児製品よりも臨床的に優れていることが証明された場合、または後者が私たちの製品とは異なる製品であると考えられる場合がある。また、7年間の市場排他性は、ライバルが私たちと同じ候補製品の承認を得ることを阻止することはなく、これらの候補製品の適応は、私たちが孤児薬として承認された適応、または私たちの孤児製品と同じ適応のための他のタイプの製品とは異なる。
私たちは、私たちのセルプログラミング技術を指定プラットフォーム技術として指定することを求めるかもしれませんが、私たちがそうしても、そのような指定は、より速い開発や規制審査や承認プロセスにつながることはないかもしれません。
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私たちは私たちのセルプログラミング技術を指定されたプラットフォーム技術として指定することを求めるかもしれない。医薬品および生物製品条例によれば、以下の場合、薬物または生物製品またはそれによって使用されるプラットフォーム技術が、指定されたプラットフォーム技術として指定される資格がある：(1)プラットフォーム技術が“医薬品条例”または新薬申請(NDA)によって承認された薬物に組み込まれているか、(2)許可または許可された薬物の発起人によって提出された予備証拠、または薬物出願中に提出されたデータに対する参照権が付与された発信者によって提出された予備証拠は、プラットフォーム技術が品質、製造または安全に悪影響を与えることなく、1つ以上の薬物使用に組み込まれる可能性があることを示す。(3)適用者が提出したデータまたは情報は、プラットフォーム技術の導入または利用が薬物開発または製造過程および審査過程に顕著な効率をもたらす可能性があることを示している。スポンサーは、IND出願を提出した間または後の任意の時間に、IND出願を要求対象とするプラットフォーム技術を組み込むか、または使用する指定されたプラットフォーム技術としてFDAに指定することを要求することができる。指定された場合、FDAは、プラットフォーム技術を使用または組み込まれた薬物の任意の後続の元のBLAまたはNDAの開発および検討を加速することができる。我々の細胞プログラミング技術がこのような指定基準に適合していると信じていても，FDAは同意せず，このような指定を付与しないことにした可能性がある。また，プラットフォーム技術のこのような指定を得ることは，薬物開発の迅速さを確保することもできず，FDAの審査や承認過程をより速く確保することもできず，薬物が最終的にFDAの承認を得ることも保証されない。さらに、FDAが指定されたプラットフォーム技術がもはや指定された基準を満たしていないと判断した場合、FDAは指定を取り消す可能性がある。
私たちは私たちの1つまたは複数の候補製品がリアルタイム腫瘍学的審査(RTOR)に入ることを承認することを求めるかもしれない。この計画は、規制審査や承認過程を加速させない可能性があり、我々の候補製品(S)が上場承認される可能性も増加しない可能性がある。
RTORに参加することは自発的です。私たちはRTORが私たちの申請が承認されることを保証または影響しないことを受け入れ、私たちの申請はRTORに含まれていない申請と同じ法定および規制承認要件を遵守する。RTORを選択した申請は早期承認を得ているが，RTORを選択しても，我々の申請はそうではない可能性がある.FDAがいつでもRTORに参加することが適切ではないと判断した場合、選択された場合、FDAは私たちの受け入れを撤回し、従来の上場承認提出手続きに従うように指示するかもしれません。
私たちは連邦と州医療詐欺と乱用法律、医師支払い透明性法律、反賄賂と反腐敗法律、医療情報プライバシーと安全法律を含むいくつかの法規によって制限されるかもしれない。これらの規定を遵守しないと考えられる実際的または遵守されていない行為は、私たちの業務や財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちの候補製品がFDAの承認を得て、米国でこれらの製品を商業化し始めた場合、私たちの運営は、詐欺および乱用法、虚偽請求法、データプライバシーおよび安全法、および医療保健提供者への支払いまたは他の価値項目に関する透明性法律を含む様々な連邦および州医療保健法によって制限される可能性がある。このような法律は私たちが提案した販売、マーケティング、そして教育計画などに影響を及ぼすかもしれない。また，私たちは州と外国と同等のこのような医療法律や法規の制約を受ける可能性があり，その中にはいくつかの法律や法規の範囲が広い可能性があり，支払者にかかわらず，連邦政府と我々が業務を行っている州の患者のプライバシーの規制に適用される可能性がある。これらの法律の広汎性、および法定例外および利用可能な安全港の狭さのため、私たちのいくつかの商業活動は挑戦される可能性があり、1つ以上のこのような法律、法規、および指導に適合しないかもしれない。法執行部門は詐欺と法の乱用をますます重視しており、私たちのいくつかの接近はこのような法律の挑戦を受けるかもしれない。私たちの現在と将来の第三者との業務配置と、私たちの業務が全体的に適用される医療法律や法規に適合していることを確保するために努力しており、多くのコストがかかります。もし私たちの業務が、医師および他の医療提供者との手配を含めて、私たちに適用される任意のこのような法律または任意の他の政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは、行政、民事および刑事罰、損害賠償、罰金、返還、契約損害、名誉損害、利益減少および将来の収益、私たちの業務の縮小または再編、連邦および州医療保健計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外された参加、および監禁、および当社が誠実協定または他の合意に違反した場合、これらの法律違反に関する疑惑、および追加の報告義務および監督を解決するために罰を受ける可能性があります。いずれも私たちの業務運営能力と財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。詳細については、2023年12月31日現在の年次報告Form 10−Kにおける“企業−政府規制−他の医療法及びコンプライアンス要件”を参照されたい。
これらの法律の範囲や執行は不確実であり，現在の医療改革環境下では，特に適用の前例や法規が乏しい場合には，急速な変化が生じる可能性がある。連邦と州の法執行は医療産業の一連の調査、起訴、有罪判決、和解を招いた。我々の内部運営と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、多くのコストに及ぶ。政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または将来の法規、機関指導または判例法に関連している。
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欧州連合は、医師の処方、推薦、裏書き、購入、供給、注文、または医薬製品の使用を誘導または奨励するために、医師に福祉または利益を提供することを禁止している。医師への福祉や利点の提供も、英国の“2010年反賄賂法”のようなEU加盟国の反賄賂法の管轄を受けている。このような法律に違反することは巨額の罰金と個人監禁につながるかもしれない。
いくつかの連合会員国で医者に支払われた費用は公開されなければならない。また、医師との合意は、医師の雇用主、その主管専門組織、および/または個別の欧州連合加盟国の監督当局に事前に通知し、承認しなければならないことが多い。これらの要件は、欧州連合加盟国に適用される国家法律、業界規則、または専門行為規則に規定されている。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または個人監禁につながる可能性がある。
海外での研究や臨床試験や我々の候補製品を国際的にマーケティングすることに関する様々なリスクは，我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは世界的に私たちの候補製品を開発し、それを商業化することを計画している。したがって、私たちは海外での経営に関する追加的なリスクに直面することが予想される
私たちの潜在的な国際業務に関連するこれらや他のリスクは、収益性ビジネスの能力を獲得または維持することに大きな悪影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの業務や運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
米国以外では候補製品の臨床試験を行うことにした可能性があり，FDAはこれらの地点で行われた試験データを受け入れない可能性がある。
これまでアメリカでしか臨床試験を行っていませんでしたしかし、将来的には、1つまたは複数の臨床試験を行うか、または現在または将来の米国以外の臨床試験に場所を組み込むことを選択するかもしれない。
FDAは米国以外の場所または臨床試験からのデータを受け入れる可能性があるが、これらのデータの受け入れはFDAが適用する条件に依存する。FDAは通常そうではないことを考慮しません
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(I)試験設計が良好であり、実施が良好な臨床実践(GCP)要件に適合しない限り、臨床試験の設計、実施、性能、監視、監査、記録、分析および報告に関する要求を含み、データおよび報告の結果が信頼性および正確であることを保証し、試験対象の権利、安全および福祉が保護されることを保証し、(Ii)FDAが必要なときに現場検査によって試験データを検証することができる。外国の臨床試験のデータが米国での上場承認の唯一の根拠となることを意図している場合、FDAは通常、(I)データが米国の人口および米国の医療実践に適用されない限り、(I)データが米国の人口および米国の医療実践に適用されない限り、(Ii)試験は公認能力の臨床研究者によって行われることができ、(Iii)データはFDAによる現場検査を必要とすることなく、有効と見なすことができ、またはFDAがこのような検査を行う必要があると考えられる場合、FDAは現場検査または他の適切な方法でデータを検証することができる。そのほか、十分な患者群と統計能力を含むFDAの臨床試験要求を満たさなければならない。多くの外国の規制機関もまた似たような承認要求を持っている。また，これらの臨床試験や試験地点は試験を行う現地適用法律の制約を受けているが，FDAがデータを受けるかどうかは，試験や試験地点もすべての適用される米国の法律や法規に適合しているかどうかに依存する。FDAが米国国外で行った試験データを受け入れる保証はない。FDAが米国以外のいかなる試験や試験地点からのデータも受け入れなければ，追加的な試験が必要となる可能性が高く，高価で時間がかかり，適用候補製品の開発を延期または停止するであろう。
私たちの財務状況に関連するリスク
私たちは、私たちの候補製品の開発を含めて、大量の追加資金を必要とし、これらの資金がなければ、私たちの候補製品の臨床前や臨床開発を完成させたり、規制部門の承認を得たり、商業化することができません。
我々は現在，臨床開発により多様な候補製品を推進し，他のプロジェクトで臨床前研究や開発活動を行っている。薬物開発は高価であり，我々の研究や開発費用は，特に臨床試験で現在の候補製品を進め，より多くの候補製品の臨床開発を開始することを求めた場合には，我々が行っている活動に関連していくことが予想される。
2024年3月31日現在、私たちの現金および現金等価物と投資は3兆911億ドルです。私たちは私たちの現金と現金等価物と投資を主に私たちの現在の候補製品の発展と臨床開発、および私たちが行っている臨床前、発見と研究計画を援助し、運営資本と一般企業用途に使用する予定である。しかし、私たちの現在知られていない多くの要素のために、私たちの運営計画は変化する可能性があり、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれません。公共またはプライベートエクイティまたは債務融資、政府または他の第三者資金、マーケティングおよび流通スケジュール、ならびに他の協力、戦略および許可スケジュール、またはこれらの方法の組み合わせを必要とします。いずれにしても、規制部門の承認を得て、私たちの既存の候補製品と、私たちが決定し開発する可能性のある他の候補製品を商業化するために追加の資金が必要になります。私たちが現在または未来の運営計画が十分な資金を持っていると思っていても、市場状況が有利であれば、あるいは特定の戦略的考慮があれば、追加の資本を求めることができるかもしれない。私たちの未来の資本需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない
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いかなる追加的な拠出努力も、私たちの経営陣の日常活動に対する関心を移すかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれません。しかも、私たちは未来の融資が十分な金額または私たちが受け入れられる条項で提供されることを保証できない。さらに、任意の融資条項は、私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが追加証券(株式や債務を問わず)、またはそのような証券を発行する可能性は、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性があります。追加的な株式または転換可能な証券の売却は私たちのすべての株主を希釈するだろう。債務の発生は固定支払および利息義務の増加を招き、私たちは追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を得ることができるかもしれない能力の制限、および私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限のようないくつかの制限条約に同意する必要があるかもしれない。私たちはまた、他の場合ではなく、パートナーとの手配や他の方法で資金を求めることが要求される可能性があり、私たちは、私たちのいくつかの技術または製品候補の権利を放棄するか、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求されるかもしれません。いずれも、私たちの業務、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。また、ロシアとウクライナおよびイスラエルとハマスの間で持続的な衝突が世界経済に与える全体的な影響はまだ未知で予測が困難であるにもかかわらず、これらの事件は世界金融市場に大きな妨害と不確実性をもたらし、これらの事件および他の世界的事件のような経済的影響は、将来的に株式や債務融資を通じて資金を調達する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが追加的な資金を調達できない場合、あるいは十分な資金を得ることができなければ、私たちの研究および臨床計画を大幅に削減することが要求されるか、あるいは候補製品の研究や臨床開発を継続できないかもしれない。もし私たちがより多くの資本を集めたり、十分な資金を得ることができなければ、私たちの業務、将来性、財務状況、経営結果、そして私たちの普通株の市場価格に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちの経営の歴史は限られており、設立以来大きな損失を受けており、予見可能な未来には引き続き重大な損失を受けることが予想される。
著者らは2007年に設立された臨床段階生物製薬会社であり、運営歴史は限られている。私たちはまだ規制部門から私たちの候補製品の承認を得ていないし、治療製品の販売から何の収入も得ていない。設立以来、私たちは毎年巨額の純損失を出しており、2024年3月31日までの累計赤字は13億ドルだった。我々が行っている候補製品の臨床試験や他の進行中や計画中の研究·開発活動に資金を提供し続けるため、予測可能な未来に損失を被ることが予想される。私たちはまた、私たちの候補製品の研究と開発を継続し、規制機関が私たちの候補製品の許可または開発のための新製品候補製品の取得を求め、より多くのインフラや内部システムを実施し、より多くの科学、臨床、管理者を募集するとともに、大量の運営と資本支出を発生させることを予想している。私たちは、私たちが計画中の運営を行うにつれて、今後数年間の純損失が大きいかもしれないと予想しています。
薬物、生物、細胞治療製品の開発に関連する多くのリスクと不確実性のため、費用を増加させる時間や金額、あるいは私たちがいつ、あるいは利益を達成できるかどうかを正確に予測することはできない。さらに、FDAまたは同様の外国の規制機関が、現在の予想外での研究または試験を要求している場合、または私たちの臨床試験、臨床前研究、プロセス開発、製造活動、または私たちの任意の候補製品の研究開発に何らかの遅延が生じた場合、私たちの費用は増加する可能性がある。私たちの将来の純損失の額は、私たちの支出の増加速度、私たちの収入を作る能力、そして私たちが追加資本を調達する能力にある程度依存するだろう。これらの純損失はすでに私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。
私たちは現金、現金等価物、投資の使用に広範な自由裁量権を持っており、それらを有効に使用できないかもしれない。
私たちの経営陣は、私たちの現金、現金等価物、投資、および私たちが調達する可能性のある任意の追加資金を使用して、私たちの運営に資金を提供し、これらの資金を私たちの運営結果を改善しない方法や私たちの普通株の価値を向上させる方法に使用することができる広範な自由裁量権を持っています。私たちの経営陣がこれらの資金を有効に使用できなければ、財務損失を招く可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与え、私たちの普通株の価格を低下させたり、候補製品の開発を延期したりする可能性がある。私たちは収入や切り下げを生じない方法で私たちの現金と現金同等物に投資するかもしれない。
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私たちの第三者への依存に関するリスクは
承認されれば、私たちは引き続き第三者に依存して、臨床試験および商業販売のために、私たちの候補製品の一部またはすべての側面の製造を行う予定だ。もし第三者の表現が満足できなければ、私たちの業務は損害を受けるかもしれない。
我々は現在カリフォルニア州サンディエゴにあるcGMP工場で私たちのIPSC由来細胞候補製品のために臨床用品を生産しているが、私たちはまた第三者の生産に依存して私たちの候補製品を製造するために必要ないくつかのコンポーネントに依存して、私たちは第三者に依存して候補製品の一部または全部の製造を行い、後期臨床試験を行い、私たちの任意の候補製品が承認された後に商業販売に使用する可能性がある。
第三者に依存して私たちの候補製品を生産することと、私たちの候補製品を製造するためのコンポーネントは、第三者の法規遵守性と品質保証に依存すること、第三者メーカーがその義務を履行する財力、人員または他の資源を維持していない可能性、第三者が私たちの仕様に基づいてこのようなコンポーネントを製造できなかったか、または私たちの候補製品または最終的にそれを商業化する可能性のある製品、当社の独自情報(私たちのビジネス秘密および技術ノウハウを含む)を流用し、第三者がそれ自身の業務優先順位に基づいて私たちの製造関係を終了する可能性を含む一定のリスクをもたらす。私たちにとって費用が高いか破壊的な瞬間に。さらに、FDAおよび他の規制機関は、私たちの候補製品と最終的に商業化される可能性のあるどの製品も、cGMP、CGTP、および同様の司法基準で生産されなければならないことを要求している。これらの要求は、他にも、品質管理、品質保証、および記録およびファイルの維持を含む。FDAまたは同様の外国規制機関は、新しい基準を随時実施したり、製品製造、包装、またはテストの既存の基準の解釈および実行を変更したりすることもできる。私たちは私たちの製造業者がこのような規制と基準を遵守しているかどうかをほとんど統制できない。
場合によっては、私たちの候補製品を製造するために必要な技術的スキルは、特定のCMO固有または独自のものである可能性があり、困難に遭遇する可能性があり、または必要に応じてそのようなスキルを予備または代替サプライヤーに譲渡することを禁止する契約制限が存在する場合があり、またはそのようなスキルを根本的に譲渡できない可能性がある。また、私たちが何らかの理由で契約メーカーの交換を要求された場合、新しいCMOが品質基準とすべての適用法規に適合する施設と手続きを維持していることを確認するように要求されます。我々はまた、例えば比較可能な研究を製造することによって、任意の新しい製造プロセスが、以前にFDAまたは他の規制機関に提出された仕様に基づいて、私たちの候補製品を生産することを検証する必要がある。新しいCMO検証に関連する遅延は、私たちがタイムリーにまたは予算内で候補製品を開発したり、製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。また、メーカーの変化は通常、製造プロセスやプロセスの変化に関連しており、これは、臨床試験で使用されている以前の臨床供給と任意の新しいメーカーの供給との間の過渡的な研究が要求されるかもしれない。異なるメーカーが生産した臨床用品の比較可能性を証明することは成功しない可能性があり，追加の臨床試験が必要かもしれない。
さらに、場合によっては、私たちと私たちの第三者契約製造業者が私たちの候補製品を生産する際に使用するために、私たちのいくつかのIPSC誘導細胞療法候補製品を含む、第三者供給業者(独占ソース供給者を含む)に依存して試薬、材料、設備、および装置を提供する。これらのサプライヤーの供給中断や損失は、私たちの臨床開発と商業化努力を延期する可能性があり、これは私たちの業務、将来性、運営結果、財務状況に不利な影響を与える。
私たちは戦略的パートナーシップと協力計画に依存しており、いくつかの標識または地理的地域内で私たちのいくつかの候補製品を開発し、商業化し、これらの計画が終了または成功しなければ、これは私たちの任意の候補製品の開発、製造または商業化の遅延および他の障害を招き、私たちの運営結果に実質的な損害を与える可能性がある。
私たちの候補製品を十分に開発し、商業化する戦略は、私たちの現在の手配を維持し、研究協力者、企業協力者、他の第三者と新しい手配を構築することに依存する。私たちは現在小野と企業協力協定を持っている；私たちとJanssenとの協力は2023年4月に終了した。小野との協力協定は、他の事項を除いて、いくつかの開発、規制、ビジネスマイルストーンが実現すれば、研究資金と将来の巨額の支払いを提供することを規定している。小野との手配と将来形成される可能性のあるどの会社の手配によると、私たちの会社のパートナーは責任を負うかもしれません
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そのため，現在想定されている方式やスケジュールどおりにこのような会社の連携を行うことができない可能性があり，我々の業務運営に悪影響を与える可能性がある.
我々は、2018年9月14日に小野と締結された協力およびオプション協定(小野合意)に基づいて開発されたいくつかの候補製品、および将来の計画に基づいて開発される可能性のある他の候補製品の研究資金、開発および商業化の制御が不足しており、これは、任意の候補製品の開発および商業化に遅延や他の困難を招く可能性があり、研究開発活動および予想される規制文書のタイムリーな完了を阻止する可能性がある(もしあれば)。私たちは、私たちの現在または未来のパートナーに依存し、未来に新しい協力を行うことが予想されるので、もし私たちが現在または未来の1つまたは複数のパートナーであれば：
さらに、小野合意または私たちが将来達成した任意の戦略的パートナーシップまたはパートナーシップの終了は、この合意に基づいて任意のマイルストーン、特許権使用料の支払い、利益共有、および他の利益を得ることを阻止するかもしれません。さらに、これらの当事者との相違は、時間的で高価な訴訟または仲裁を必要とするか、または引き起こす可能性がある。これらの事件のいずれも、任意の候補製品を開発および商業化する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務、将来性、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
細胞ベースの治療は、試薬および特殊な材料およびデバイスの利用可能性に依存し、各場合、FDAおよび外国の規制機関は、これらの試薬、材料、およびデバイスを受け入れることを要求しているが、これらの試薬、材料およびデバイスは、許容可能な条項で提供できないか、または全く提供できない可能性がある。私たちは第三者サプライヤーに依存して臨床試験を行い、候補製品を製造するために必要な様々なコンポーネント、材料、およびデバイスを提供し、いくつかのコンポーネントは供給スケジュールがない。
私たちの候補製品の開発と製造には、商業生物製剤の生産を支援するために、資源や経験の限られた小さな会社によって製造または供給される多くの試薬および他の特殊な材料および設備が必要である。今まで、私たちと私たちのCMOは第三者サプライヤーから私たちの既存の候補製品を製造するための設備、材料、使い捨て設備を購入しました。その中のいくつかのサプライヤーは、生物製薬会社がcGMPによって生産した商業製品を支援する能力がないかもしれないし、装備が不良である可能性があり、私たちの需要をサポートできないかもしれない。これらの供給者からの試薬および他のキー材料は、一致しない属性を有する可能性があり、我々の製造製品候補に可変性を導入することは、異なる患者の結果および可能な有害事象をもたらす可能性がある。私たちは、私たちの候補製品を製造するために必要な材料および設備の一般的な商業利用可能性に依存しており、これらのサプライヤーの多くのサプライヤーと供給契約を締結しておらず、受け入れ可能な条項または根本的に供給契約を得ることができない可能性がある。
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たとえ私たちがこのような契約を締結することができても、私たちはいくつかの必要な部品と設備を供給する唯一の第三者に制限されるかもしれない。
また、著者らの候補製品の臨床開発は著者らの臨床試験で使用されているいくつかの材料と試薬の可用性に依存する。例えば，他の癌療法との併用療法として，例えば，我々のいくつかの臨床試験レジメンでこれらのモノクロナル抗体を提供して使用する他の癌療法を提供する必要があるいくつかの候補製品を開発する予定である。私たちの臨床サイトは、私たちのレジメンに必要な十分な数の材料および試薬を得ることができないか、または私たちの臨床試験を行うために必要な他の構成要素および試薬を得ることができないか、または患者の募集および治療能力を遅延させるか、または私たちの製品候補製品の現在または未来の臨床試験を時間通りに完了する能力を遅延させる可能性がある。
いかなる公衆衛生危機のため、私たちのサプライヤーと私たちの臨床試験または候補製品製造に使用される試薬や材料を生産する他の第三者の業務と運営は中断または遅延する可能性があり、私たちのサプライチェーンは中断または遅延する可能性がある。これらのサプライヤーまたは第三者から製品または材料を遅延または継続できないのは、任意の公衆衛生危機、自然災害(気候変動の影響を含む)、ロシアとウクライナとイスラエルとハマスとの間の衝突、サプライヤーの規制行動または要求、サプライヤーが経験した不利な財務または他の戦略発展、労使紛争または不足、意外な需要または品質の問題を含む、持続的な戦争および他の武力衝突の影響による可能性があり、候補製品を生産する能力および私たちの臨床試験を行う能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
もし私たちがサプライヤーを交換することを要求された場合、または私たちの候補製品を生産するためのコンポーネント、デバイス、材料、または使い捨て用品を修正することが要求される場合、私たちは、任意の代替コンポーネント、デバイス、材料、または使い捨て用品を使用するために、私たちの製造操作または臨床試験スキームの変更を要求されるか、または任意の代替コンポーネント、デバイス、材料、または使い捨て用品を使用するために監督管理機関に追加的なデータを提供することができ、これらは、任意の候補製品の臨床開発および商業化に必要なコストを後退、遅延、または増加させる可能性がある。さらに、このような変更または修正は、私たちの候補製品の安全性、有効性、安定性、または効力に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの候補製品の臨床開発に悪影響を与え、私たちの業務を損なう可能性があります。
著者らは現在第三者に依存して私たちの候補製品に対してある研究開発活動と臨床試験を行っている。もしこれらの第三者がその契約義務を成功的に履行したり、予想された期限までに完成できない場合、私たちはタイムリーに開発、製造、規制部門の私たちの候補製品の承認を得たり、それを商業化することができない可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性があります。
著者らは医療機関、臨床研究者と臨床研究組織(CRO)がある研究と臨床前開発活動、過程開発と製造活動、及び著者らの候補製品に対して臨床試験を行い、管理と監督を含む第三者に依存している。我々はこれらの第三者の活動に対して直接制御権を持たず，彼らの実際の表現への影響は限られている可能性がある.これらの第三者とCROへの依存は、著者らの臨床研究が適用される方案、法律と法規要求及び科学標準による責任を免除することはできない。
我々は遵守する責任があり，我々の第三者サービスプロバイダとCROが適用されるGCPを遵守することを確保し，臨床開発において臨床試験を行い，これらの試験のデータを記録·報告することを含むすべての候補製品のための活動を行う責任がある。監督部門は試験スポンサー、主要調査者、試験地点を定期的に検査することでこれらの規定を実行する。私たちは特定の規制機関が検査を行った後、この監督管理機関は私たちのいかなる臨床試験が適用されたGCP要求に適合しているかを確認することを保証することができない。また，我々の登録臨床試験は適用法規の要求の下で生産された製品を用いて行わなければならない。
これらの第三者およびCROがその契約責任または義務を成功裏に履行できず、予期された期限内にまたは計画通りに活動を成功させることができなかった場合、または彼らが得た研究、臨床前開発、プロセス開発、製造または臨床データの品質または正確性が適用される法規および製造要求または他の理由を遵守できなかった場合、我々の研究、臨床前開発、プロセス開発および製造活動、臨床試験および私たちの候補製品の開発は延長、延期または終了される可能性があり、規制部門の承認を得ることができず、候補製品を商業化することに成功できない可能性がある。また、第三者やCROとの合意が何らかの理由で終了すれば、候補製品の開発が遅れたり損傷したりする可能性があり、候補製品を進めることができない可能性があります。したがって、私たちの運営結果と候補製品の商業見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が遅延したり損傷したりする可能性がある。
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もし私たちが私たちの協力者や戦略的パートナーと衝突すれば、これらの当事者たちは私たちに不利な方法で行動し、私たちが戦略を実施する能力を制限するかもしれない。
もし私たちの企業や学術パートナーや戦略パートナーが私たちと衝突した場合、相手は私たちに不利な方法で行動し、私たちの戦略を実施する能力を制限するかもしれません。私たちのいくつかの学術協力者と戦略パートナーは私たちが協力する各分野と複数の製品開発を行っています。しかしながら、我々の協力者または戦略的パートナーは、これらの協力テーマである製品または潜在的な製品と競争力を有する関連分野の製品を単独でまたは他の人と一緒に開発することができる。競合製品は、協力者または戦略パートナーによって開発されたものであっても、協力者または戦略パートナーによって開発された権利であっても、我々の協力者またはパートナーが候補製品の支援を撤回することをもたらす可能性がある。
私たちのいくつかの協力者や戦略的パートナーたちはまた私たちの未来の競争相手になるかもしれない。私たちの協力者や戦略パートナーは、競争製品を開発すること、彼らの競争相手との協力を阻止すること、監督管理の承認をタイムリーに得ることができなかったこと、私たちとの合意を早期に終了すること、または私たちの候補製品の開発と商業化に十分な資源を投入することができなかったかもしれない。このような進展のいずれも私たちの製品開発努力を損なう可能性がある。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちの知的財産権を保護できない場合、あるいは私たちの技術や候補製品のために特許保護を獲得し、維持することができれば、他の会社は私たちの発見に基づいて製品を開発するかもしれません。これは私たちの製品に対する需要を減らし、私たちの業務を損なう可能性があります。
私たちのビジネス成功は、第三者の製造、使用、販売、販売、または他の方法で私たちのユニットプログラミング方法を利用することを防止するために、私たちの候補製品、それらの動作および使用のための方法、および私たちのユニットプログラミング技術が知的財産権保護を獲得し、維持する能力にある程度依存するであろう。バイオテクノロジーや製薬分野の特許保護範囲は複雑な法律や科学的問題に関連しており，不確実である可能性がある。我々の発明の特許可能性を決定する一態様は、“従来技術”の範囲および内容、すなわち保護を要求する発明の優先日の前に、関連分野の技術者がかつてまたは入手可能と考えられていた情報に依存する。私たちが知らない既存技術が存在する可能性があり、これらの技術は、私たちの特許請求の範囲の特許可能性に影響を与える可能性があり、または、発表された場合、特許請求の有効性または実行可能性に影響を及ぼす可能性がある。さらに、我々は、私たちの候補製品またはその予想用途に関連する可能性のあるすべての第三者知的財産権を知らないかもしれないので、これらの第三者知的財産権が私たち自身の特許および特許出願の特許性に及ぼす影響、およびこれらの第三者知的財産権が私たちの運営自由に与える影響は、非常に不確実である。アメリカとほとんどの他の国の特許出願は通常、出願後18ヶ月以内に秘密にされているか、あるいは全く公表されない可能性があるため、私たちは私たちの候補製品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることを確認することができません。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は不確定である.私たちは、私たちの既存の特許および特許出願が十分な保護を提供しているかどうか、または任意の追加の特許が私たちの他の候補製品に十分な保護を提供する権利主張を私たちに発行するかどうかを決定することができないにもかかわらず、私たちの候補製品とユニットプログラミング技術の特許の組み合わせの独占的な許可を持っていて、持っている。さらに、もし私たちが強制的に実行しようとしたり、法廷や他の手続きで挑戦を受けたりしようとした場合、私たちの特許で強制的に施行される可能性のある権利要件の広さを予測することはできない。私たちの候補製品やユニットプログラミング技術の保護を確保して維持できない場合、または私たちが取得または許可した任意の特許が無効で実行不可能とみなされた場合、私たちの技術を商業化または許可する能力は悪影響を受ける可能性があります。
他の会社は特許出願を提出しており、将来的にも提出される可能性があり、私たちの製品や技術と似ている、同じ、または競争力がある、または私たちの業務に重要な製品および技術をカバーしています。米国および他のほとんどの国/地域の特許出願は提出後の一定期間は秘密であり、一部の特許出願は発行前に秘密であるため、第三者が所有するいかなる特許出願が、私たちが提出または許可した特許出願よりも優先されないか、または私たちまたは私たちの許可者が米国または非米国特許庁の妨害、反対、再審、審査、再発行、許可後の審査または無効訴訟に参加しないかどうかを決定することはできない。私たちの特許または私たちのライセンシーの特許の範囲、有効性または実行可能性は、米国および海外の裁判所または特許庁のこのような訴訟において挑戦される可能性があり、もし私たちの特許が人の特許のカバー範囲が縮小されるかもしれない場合、または私たちまたは私たちのライセンシーの特許が無効または強制的に実行できないと判定された場合、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。
しかも、私たちの知的財産権は1つ以上の第三者の権利によって維持されるかもしれない。例えば、私たちが所有または許可をもたらすいくつかの特許権や技術の研究部分はアメリカ政府によって援助されている。そのため、政府はこれらの特許権や技術に対して進行権を含む一定の権利を持っている。政府資金を用いて新しい技術を開発する場合、政府は、政府が発明を使用することを許可すること、または他の人が政府を代表してその発明を使用させることを許可することを含む、生成された任意の特許のいくつかの権利を得ることができる。
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これらの権利は、政府が第三者に私たちの情報を開示し、第三者が私たちの技術を使用することを使用または許可する先行権を行使することを可能にするかもしれない。政府が政府援助の技術の実用化を実現できなかったため、健康や安全需要を緩和し、連邦法規の要求を満たすために行動する必要があると考えている場合、あるいは米国工業を優先しなければならないため、政府はそのデモ権利を行使することができる。さらに、このような発明に対する私たちの権利は、そのような発明を含む製品を米国で製造するいくつかの要件によって制約される可能性がある。政府または任意の第三者がその権利を保持するいかなる行使も、私たちの競争地位、業務、財務状況、経営結果、および将来性を損なう可能性があります。
私たちは私たちの業務に重要な特許と特許出願を起訴して維持するために私たちの許可者たちに依存している。私たちの許可者がこれらの知的財産権を効果的に保護できなかった場合、私たちの業務や運営に悪影響を及ぼす可能性があります。
当社のIPSC技術に関連する知的財産権を含む、当社のキーテクノロジーおよび候補製品のいくつかの権利は、第三者から許可を得ています。第三者知的財産権の被許可者として、私たちは、ライセンス者に依存して特許出願を提出して起訴し、特許を維持し、いくつかのライセンス契約に従って許可された知的財産権を保護する。私たちのいくつかの許可特許、特許出願、および他の知的財産権については、私たちはこれらの活動に対する主要な制御権もなく、これらの活動が有効かつ強制的に実行可能な特許および他の知的財産権につながると判断することはできない。さらに、私たちの許可者は、私たちの許可特許の実行またはこれらの特許が無効であると主張する任意のクレームに対する抗弁を制御する権利がある可能性があり、私たちの許可者が、許可特許における私たちの利益を保護するために、十分な資源を割り当てるか、またはそのような特許またはそのようなクレームを優先的に実行するかどうかを決定することはできない。たとえ私たちがこれらの法的行動の一方でなくても、不利な結果は私たちの業務を運営するために必要かもしれない知的財産権を許可し続けることを阻止するかもしれないので、私たちの業務を損なう可能性がある。
もし私たちが許可協定の義務を履行しなければ、私たちは私たちの候補製品やキー技術に対する権利を失うかもしれない。
私たちは第三者と締結された知的財産権許可協定を通じて、私たちのいくつかの候補製品を開発、マーケティング、販売する権利を獲得しました。このような許可協定は私たちに様々な勤勉さ、マイルストーン支払い、特許権使用料、そして他の義務を課している。特に、MSKCCとの改訂後のMSKCCライセンスによると、許可された製品が指定された臨床マイルストーンに達した場合、MSKCCは、私たちの普通株式価格に基づく合計7500万ドルのいくつかのマイルストーン支払いを得る資格があり、その中でMSKCCに不足しているこのような支払い金額は、この臨床マイルストーンを達成した日のいくつかの上昇幅に依存している。もし私たちがいかなる支払い義務も含めてライセンス契約下の義務を履行しなければ、私たちはこれらの許可がカバーする製品の開発、マーケティング、販売の一部または全部の権利を失う可能性があり、私たちが協力またはパートナー関係を形成する能力が損なわれる可能性がある。また、第三者とのライセンス契約によれば、許容可能な条項で現在のライセンススケジュールを維持し、影響を受けた候補製品を開発し、商業化する能力を阻止または弱める可能性があります。
当社は、特許およびその他の知的財産権の執行または防衛に関連する訴訟またはその他の手続に随時関与しており、当社のリソースを転用し、当社の知的財産を危険にさらす可能性があります。
私たちの知的財産権の侵害や不正使用を防ぐために、私たちは過去に侵害請求をしたことがあり、未来にも必要かもしれない。例えば、2022年5月、私たちはカリフォルニア州南区でShoreline Biosciences，Inc.に対して特許侵害訴訟を起こした(参照“プロジェクト1.法的訴訟”この問題についてのより詳細な記述).私たちが他の当事者が私たちが所有または制御している任意の特許で主張された発明を使用することを阻止するために訴訟を提起したとき、その当事者は、そのような特許が無効であるか、または第三者に強制的に執行されるべきではないと裁判所に求める権利がある。特許侵害訴訟以外にも妨害や反対を決定するかもしれません一方的再検査、支出後の審査、または各方面間米国特許商標局(USPTO)と対応する外国特許庁で訴訟手続を審査する。知的財産権に関する訴訟や他の手続きは予測不可能で高価であり、時間と資源がかかり、管理や科学者の注意をそらす可能性がある。このような訴訟や訴訟は、我々の運営損失を大幅に増加させ、研究、開発、その他の活動に利用できる資源を減少させる可能性がある。私たちは、このような訴訟や訴訟を適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれないし、そのような資源を私たちが進行して計画中の研究および開発活動から移す必要があるかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効率的に負担するかもしれない。したがって、私たちは努力したにもかかわらず、私たちは第三者が私たちの知的財産権を侵害したり、流用したり、私たちの知的財産権に成功したりすることを防ぐことができないかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
裁判所または特許庁がこのような訴訟で我々の特許または我々許可者の特許を無効または強制的に実行できないと判断し，相手がその発明を使用することを阻止する権利はないというリスクもある。さらに、さらには
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このような特許の有効性が支持されれば，裁判所は相手の活動が我々のこのような特許に対する権利を侵害していないことを理由に，相手を阻止することを拒否することができる.もし私たちが私たちの知的財産権を実行または保護することができなければ、私たちの競争相手は私たちの発見と技術に基づいて製品を開発·販売することができ、これは私たちの候補製品と任意の未来の製品の商業可能性と需要を低下させるかもしれない。
私たちまたは私たちの戦略パートナーは、他人の知的財産権を侵害する可能性があり、これは、私たちの製品開発を阻害または延期し、候補製品を商業化したり、商業化コストを増加させることを阻止したりする可能性があります。
私たちの成功は、第三者の所有権を侵害することなく運営する私たちの能力にある程度依存するだろう。米国国内と国外では、特許侵害訴訟、妨害、反対、関連する生物技術と製薬業界の特許とその他の知的財産権に関する大量の訴訟がある一方的再検査、支出後の審査、各方面間米国特許商標局及び対応する外国特許庁の手続を審査する。我々が候補製品を開発する分野には，第三者が所有する米国や外国から発行される特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は特許権の侵害や第三者の他の知的財産権の流用疑惑のリスクが増加する可能性がある。
私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、または関連特許の満了を含めて、私たちのいかなる特許検索または分析も決定することができず、私たちは、任意の管轄区における候補製品の商業化に関連しているか、または必要であり、米国および海外のすべての第三者特許および係属中の特許および係属中の出願を識別したことを決定することもできない。特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または保留出願の関連性または範囲の解釈は正しくない可能性があり、これは私たちの製品を販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちの製品が第三者特許や知的財産権によって保護されていないかどうか、または第三者の未定出願が関連範囲のクレームを出すかどうかを誤って予測する可能性があります。私たちが関連する特許の満期日の決定は、アメリカまたは海外のどのようなものでも正しくないかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちが製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは、私たちの既存の候補製品または私たちが開発した任意の他の候補製品を製造、使用、またはマーケティングすること、または当社のセルプログラミング技術を使用して、第三者特許を侵害しないことを保証することはできません。材料、電池成分、製造方法、または治療方法を必要とする当社の候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性がある。私たちの競争相手はすでに提出されているかもしれないし、将来的に特許出願を提出するかもしれません。私たちと似たような製品や技術をカバーしています。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。
特許や他の知的財産権を主張する第三者が禁止または他の衡平法救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止したり、事業運営の一部を停止させたりすることができます。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務における経営陣や他の従業員資源を大量に移転し、開発遅延を招き、私たちの名声に影響を与える可能性がある。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を得ること、印税を支払うこと、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれない。これは費用効果に基づいて不可能であるか、または大量の時間とお金の支出を必要とする可能性がある。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。我々が第三者の機密情報や商業秘密を盗用したと主張することは，我々の業務に類似した負の影響を与える可能性がある.
私たちは、私たちの候補製品を開発または製造するための製品コンポーネントおよびプロセスの必要な権利を獲得または維持することに成功したり、維持することができないかもしれません。これは、予想外のことかもしれません。
私たちは第三者から私たちの候補製品を開発し、製造するために必要ないくつかの知的財産権を持っているか、またはそれらから得られる。私たちの業務の成長は、私たちの研究を推進したり、私たちの候補製品の商業化を可能にすることを含む、追加の独占権を取得または許可する能力にある程度依存するかもしれません。この場合、私たちは代替技術を開発または許可するためにかなりの時間と資源を必要とするかもしれない。例えば、私たちの計画は、他の技術または候補製品に関連する可能性があり、第三者によって所有される他の独占権を使用する必要があるかもしれない。さらに、他の製薬またはバイオテクノロジー会社および学術機関も、我々の業務に関連する可能性のある特許出願をすでにまたは計画的に提出している可能性がある。時々、これらの第三者特許の侵害を避けるために、私たちは要求されるかもしれません
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製品候補のさらなる開発または商業化のために追加の第三者からの技術ライセンス当社は、当社の事業運営にとって必要または重要であると判断する、当社の製品候補の製造、使用または販売に必要な知的財産権を含む、関連する第三者の知的財産権を取得またはライセンス供与できない場合があります。当社は、これらのライセンスのいずれかを合理的な費用または合理的な条件で取得できない場合があり、その結果、影響を受ける製品候補を開発または商業化できず、当社の事業に悪影響を及ぼす可能性があります。当社は、かかる第三者の知的財産権の対象となる組成物または方法の使用を中止する必要があり、かかる知的財産権を侵害しない代替アプローチまたは技術の開発を模索する必要があり、追加的なコストや開発の遅延を伴う可能性があります。当社がそのような知的財産権に基づくライセンスを取得することができたとしても、そのようなライセンスは非独占的であり、競合他社が当社にライセンスされた同じ技術にアクセスできるようにする可能性があります。
また，学術機関と協力し，これらの機関と合意した書面により，われわれの臨床前研究や開発を加速する場合がある。一般に、これらの機関は、交渉によって、その機関が協力で取得した任意の技術的権利のライセンスを取得することができるオプションを提供してくれる。このようなオプションにかかわらず、私たちは指定された時間範囲内でまたは私たちが許容できる条項の下でライセンスを交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は知的財産権を他の側に提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。必要な第三者知的財産権を成功させたり、既存の知的財産権を維持したりすることができなければ、このようなプロジェクトの開発を放棄しなければならない可能性があり、私たちの業務や財務状況が影響を受ける可能性がある。
第三者知的財産権の許可と買収は競争的なやり方であり、私たちよりも成熟したり、より多くの資源を持っている企業も、私たちの候補製品を商業化するために、必要または魅力的だと思う第三者知的財産権許可または買収戦略をとる可能性がある。より成熟した会社は、彼らのより大きな規模と現金資源、あるいはより強い臨床開発と商業化能力のため、私たちより競争優位にあるかもしれない。さらに、私たちにとって、第三者が私たちの技術を使用することを阻止するために必要な特許保護を取得して維持するコストは、これらの当事者と外部許可または同様の合意を交渉して、私たちの技術を使用する限られた権利を提供するよりも高い可能性がある。私たちがこのような交渉を成功させ、最終的に商業的に実行可能な条件で、私たちの候補製品の成功的な開発と商業化に必要な知的財産権を獲得または維持できる保証はありません。
知的財産権は必ずしも私たちの競争優位に対するすべての潜在的な脅威を解決できるとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する未来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できないか、あるいは競争優位性を維持することができるかもしれない。例えば：
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このような事件が発生した場合、私たちの業務、運営結果、そして将来性を深刻に損なう可能性がある。
私たちは私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者がいわゆる商業機密を誤って使用または開示したと告発されるかもしれない。
業務運営を行う際に、私たちは第三者から機密と独自の情報を取得した。また、私たちは、以前他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた個人を、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含めて雇用しています。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、および独立請負業者が、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者は、その前の雇用主または他の事業者のビジネス秘密または他の固有情報を不注意または他の方法で使用または漏洩することによってクレームを受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権発明権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
私たちは、発明者または共同発明者としての元従業員、協力者、または他の第三者の特許または他の知的財産権における利益のクレームを受ける可能性がある。もし私たちがこのような主張を正当化できなければ、私たちは価値のある知的財産の独占所有権や使用権のような貴重な知的財産権を失うかもしれない。私たちはまた金銭的損失を受ける可能性があり、このようなどんな結果も私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
当社の従業員および第三者と締結された独自情報および発明譲渡協定は、当社のビジネス秘密および他の独自情報の不正流出を防ぐことができない可能性があります。
特許提供の保護に加えて、非特許の商業秘密と改善、ノウハウ、持続的な技術革新に依存して、私たちの競争的地位を発展させ、維持し、私たちの協力者、従業員、コンサルタントと秘密保護協定を締結することで、私たちの競争地位を部分的に保護することを求めています。私たちはまた、私たちの従業員およびいくつかの(しかしすべてではありません)私たちの協力者とコンサルタントと発明または特許譲渡協定を締結しました。我々は我々の候補製品を開発·製造する際に第三者に依存することを期待しているため，我々は彼らとビジネス秘密を共有しなければならないことがあり，競争相手がこれらの秘密や我々のビジネス秘密が盗用されたり漏洩したりする可能性を発見している.
しかしながら、ビジネス秘密は保護することが困難かもしれませんが、私たちの従業員または私たちは、研究、臨床試験または製造活動を行う第三者コンサルタントおよびサプライヤーの任意の意図的または意図的な開示、または第三者の私たちのビジネス秘密または独自の情報の流用(例えば、ネットワークセキュリティホールを介して)を招聘して、競争相手を私たちの技術的業績をコピーまたは超えることを可能にし、それによって市場における私たちの競争的地位を侵食する可能性があります。私たちは合理的な措置を取って私たちの商業秘密を保護しているにもかかわらず、私たちの従業員や元従業員、コンサルタント、外部科学顧問、請負業者、および協力者は、私たちの商業秘密情報を競争相手に意図的にまたは意図的に漏らしてしまうかもしれない。また，競争相手は我々のビジネス秘密を他の方法で取得したり，基本的に同じ情報や技術を独立して開発したりする可能性がある.このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。もし私たちの任意の商業秘密が競争相手または他の第三者によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らがその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。また、一部の国の法律の専有権に対する保護の程度や方式は米国の法律とは異なる。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが第三者に私たちの知的財産権を不正に開示したり、第三者が私たちの知的財産権を流用することを阻止できなければ、私たちは
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私たちの市場で競争優位性を確立したり維持したりすることはできません。これは私たちの業務、経営業績、財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
世界のすべての国で私たちの候補製品のために特許を申請、起訴、保護する費用は目を引くほど高く、私たちのアメリカ以外のいくつかの国での知的財産権はアメリカほど広くないかもしれない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、私たちは、米国以外のすべての国/地域で第三者が私たちの発明を実施したり、米国または他の管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使って自分の製品を開発することができ、私たちが特許保護を持っている地域に侵害製品を輸出することもできるが、法執行力はアメリカに及ばない。これらの製品は私たちが開発し商業化する可能性のある任意の製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権はそれらの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護の強制執行、特にバイオテクノロジーおよび医薬製品に関する保護を支持しておらず、これは、私たちの特許を侵害したり、私たちの独占権を侵害する方法で競争製品を販売することを阻止することを困難にするかもしれない。外国の管轄区域で私たちの特許権の訴訟を強制的に執行することは、成功するかどうかにかかわらず、巨額のコストを招く可能性があり、業務の他の方面への私たちの努力と注意力を移転させ、私たちの特許を無効または狭義に解釈されるリスクに直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちにクレームを提起する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
米国特許法の変化は特許の全体的な価値を低下させ、私たちの候補製品や技術を保護する能力を弱める可能性がある。
他のバイオテクノロジー会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存する。バイオテクノロジー業界で特許を取得および実施することは、技術的な複雑さと、法律的な複雑さとも関連するため、バイオテクノロジー特許の取得および実施は高価で時間がかかり、本質的に不確実である。また、米国は最近、広範囲な特許改革立法を公布し、実施している。米国最高裁判所の最近の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を実施する能力を弱める可能性がある。
私たちの特許期間は私たちの市場地位と製品を効果的に保護するのに十分ではないかもしれない。
特許の寿命は限られている。アメリカでは、特許の自然失効期間は一般的に申請後20年だ。様々な延期があるかもしれない；しかし、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちが候補製品をカバーする特許を取得しても、ある製品の特許有効期限が切れると、他の製品からの競争に直面する可能性があります。もし私たちの特許の生命期が私たちの製品や業務を効果的に保護するのに十分でなければ、私たちの業務と経営結果は不利な影響を受けるだろう。
私たちの候補製品の商業化に関するリスク
私たちは候補製品をマーケティングした経験もなく、販売チームや流通能力もありません。もし私たちの製品が承認されたら、私たちはそれを商業化することに成功できないかもしれません。
私たちは現在、十分な価格設定と補償を獲得し、維持することを含む治療製品のマーケティングと販売の経験がない。もし私たちの候補製品がマーケティングのために承認された場合、私たちは内部にマーケティングおよび販売能力を確立することを意図しているか、または彼らのマーケティングおよび流通能力を利用するために、他のエンティティとのパートナー関係の構築を選択的に求めることができる。私たちが単独で十分なマーケティングや販売能力を開発したり、第三者と効果的に協力したりできなければ、私たちが製品収入を作る能力は影響を受けるだろう。
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私たちの候補製品の商業成功は医者、患者、第三者支払人と医学界の他の人の市場に対する受け入れの程度に依存する。
私たちの製品の商業が成功し、発売が許可されれば、医学界、患者と第三者支払者が私たちの候補製品を受け入れるかどうかにある程度依存し、有効かつ安全である。もしこれらの製品が十分な受容度に達していなければ、私たちは著しい製品収入が生じないかもしれないし、利益を上げることができないかもしれない。例えば，FDAは2023年11月にBCMA指導やCD 19指導の自己CAR T細胞免疫療法後に発生したT細胞悪性腫瘍の報告を調査することを発表しており，これまでにこれらの治療を受けた患者がT細胞リンパ腫を有することが報告されている。2024年1月、FDAは、すべてのBCMAおよびCD 19によって指示されるトランスジェニック自己T細胞免疫療法について、T細胞悪性腫瘍に関連する新しいセキュリティ情報をこれらの悪性腫瘍のタグに含めるべきであり、ブロック警告言語を使用すべきであることを決定した。CAR T細胞療法および他の類似行動に対するFDAの調査は、政府規制の増加、不利な公衆認識および宣伝、承認された候補製品に対するより厳しいラベル要求、およびそのような任意の候補製品に対する需要の減少をもたらす可能性がある。もし私たちの製品が発売を許可されれば、市場のこの製品に対する受け入れ度は多くの要素に依存します
著者らの自己免疫候補製品が対象とする患者群も通常、彼らが生命を脅かす症状が出現する可能性があっても、最近死亡するリスクに直面しないため、これらの患者は細胞治療のメリットは未知の潜在的な不良副作用のリスクを冒す価値があると考える必要がある。この分野での私たちの成功は、私たちの候補製品が対象とする自己免疫疾患を専門的に治療する医師に依存し、彼らが開発した治療レジメンは、よりよく知っている、より多くの臨床データがある可能性のある既存の治療レジメンを代替または補充するために、私たちの候補製品を使用することに関する。
1種の潜在的な製品が臨床前研究と臨床試験において良好な治療効果と安全性を示しても、市場のこの製品に対する受容度はそれが発売された後に知ることができる。私たちの候補製品が市場の受け入れを得ることができないどんな状況も、私たちの業務、業績、財務状況を損なうだろう。
私たちは既存の候補製品と私たちが開発する可能性のある他の候補製品の価格設定が不確実性に直面すると予想する。もし私たちの候補製品の価格設定政策が不利なら、私たちの商業成功は影響を受けるだろう。
私たちの細胞免疫治療候補製品の新規性のため、私たちは市場で承認された任意のこのような製品の定価を得ることができるので、大きな不確実性に直面している。我々が開発した候補細胞免疫療法製品の価格はいずれも相対的に高くなることが予想されるが，限られた生命にかかわる疾患の予防や治療に用いることが予想されるが，バイオ製薬業界は最近大きな価格設定圧力を経験している。特に，医薬品定価や他の医療コストは巨大な政治的·社会的圧力を受け続けており，この圧力は引き続き世界的に上昇することが予想される。これらの圧力は私たちの業務や名声に損害を与え、私たちの株価が下落したり、一定の変動を経験したりし、経営業績と私たちの融資能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
新ロット製品の保険カバー範囲と精算状況はまだ確定していない。私たちの候補製品のために十分な保険と精算を得ることができなかったことは、私たちの製品の収入を制限するかもしれません。
私たちが成功的に私たちの任意の候補製品を商業化できるかどうかは、ある程度第三者支払者のこれらの製品に対する保証範囲と精算状況に依存し、これらの支払人は政府衛生行政部門、個人健康保険会社と他の管理保健組織を含む。政府と個人支払者の獲得可能性と償還範囲は以下のとおりである
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これは，一般に第三者支払者にすべてまたは一部の介護費用(細胞免疫療法などの治療を含む)を返済することに依存する多くの患者にとって不可欠である。私たちの候補製品は癌を治療する新しい方法を代表するため、私たちが監督管理の許可を得る可能性のある任意の候補製品の保険カバー範囲と精算状態には重大な不確定性がある。米国では，新薬精算に関する主な決定は通常，米国衛生·公衆サービス部に属する医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)によって行われる。CMSは新薬を決定するかどうか及びどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算するかを決定し、個人支払者はよくCMSの決定に大きく従う。もし私たちの候補製品が精算や保険を受けることができない場合、あるいは限られたレベルに限られていれば、私たちの候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。保険を提供しても、承認された精算金額は、収入を発生させるために価格を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。支払人が精算を決定する際に考慮する要素は、製品が(I)その健康計画下での保険福祉、(Ii)安全、有効、および医学的に必要であるかどうか、(Iii)特定の患者に適しているか、(Iv)費用効果、および(V)試験的でも研究的でもないことに基づく。詳細については、当社の2023年12月31日までの10-K表年次報告書の“商業−政府規制−保険範囲及び補償”を参照されたい。
また、外国司法管轄区の精算機関は米国の精算機関よりも保守的である可能性がある。そのため、米国以外の市場では、米国に比べてわが製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある。また、米国や海外の政府や第三者支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、これらの組織が承認した新製品のカバー範囲や精算レベルを制限する可能性があるため、私たちの候補製品に十分な支払いを提供できない可能性がある。もし私たちのいかなる製品も十分な精算を得られなかった場合、私たちの商業成功を達成する能力に悪影響を与え、私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、および私たちの全体的な財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちの候補製品の市場機会が制限されたり、私たちが思っているより小さい場合、私たちの収入は不利な影響を受けるかもしれません。私たちの業務は影響を受けるかもしれません。著者らの候補製品の目標患者群は非常に小さく、変化が大きい可能性があるため、著者らは患者の識別に成功し、かなりの市場シェアを占めることができなければ、利益を実現し、維持することができる。
著者らは癌と自己免疫疾患を含む稀な疾患の候補製品の開発に重点を置いている。FDAはしばしば新しい治療法を承認し，最初は再発や難治性疾患の患者に用いられる。私たちは最初にこのような環境で私たちの候補製品の承認を求める予定だ。その後，十分有益であることが証明された製品については，あれば早い治療経路で承認を求める予定である。候補製品が承認されても早期の治療法が承認されることは保証されず，いずれかの承認を得る前に，承認された治療法との比較試験を含めた追加の臨床試験を行わなければならない。我々のいくつかの候補製品もまた、承認された自己CAR T製品を含む自己細胞治療製品候補として類似した患者集団を対象としている。われわれの療法は承認された自己CAR T療法のように安全に有効ではない可能性があるため，このような製品候補は自己CAR T療法資格を満たしていない患者にのみ承認される可能性がある。
私たちは、私たちが対象とする可能性のある疾患に罹患しているか、または罹患する可能性のある疾患の人数の予測、およびこれらの癌患者のサブセットの予測は、不正確であることが証明される可能性があり、これらの患者は、2つ以上の治療を受け、私たちの候補製品の治療から利益を得る可能性がある。また、新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性がある。米国、ヨーロッパ、および他の地域の患者数は予想を下回る可能性があり、あるいは私たちの候補製品の潜在的な患者集団が限られている可能性があるか、または私たちの候補製品治療を受け入れられない可能性があり、これらはすべて私たちの運営結果および業務に悪影響を及ぼすだろう。また，我々のターゲット患者群は少なく変化が大きい可能性があるため，かなりの市場シェアを占めたり，規制部門の我々の製品に対するより多くの適応の承認を得ることができなければ，我々は永遠に利益を得ることができないかもしれない。
医療立法や規制改革措置は、私たちの業務と運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
アメリカと一部の外国司法管轄区では、医療保健システムに関するいくつかの立法と法規の変化と提案された変化が継続され、これらの変化は候補製品の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または監督し、上場承認を得た候補製品を収益的に販売する能力に影響を与える可能性がある。支払い者は，国内でも海外でも，政府のも個人的にも，ますます複雑な方法を開発して医療コストを抑えている。米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムの立法や規制に多くの変化が生じており、製品販売の収益性に影響を与える可能性がある。我々の業務に影響を与える可能性のある他の変化には、連邦医療計画登録の管理の変化、精算変化、処方薬福祉に関する医療保険取引所の規定、詐欺、乱用、法執行が含まれる。“平価医療法案”(ACA)の実施を継続し、追加の法律法規を採択することは、業績計画のための連邦医療保険の支払いなど、新たな計画の拡大を招く可能性があり、既存の政府医療計画に影響を与える可能性がある、例えば
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もし医師素質報告制度とフィードバック方案を完備することを通じて。最近公布された将来の立法に関連するリスクに関するより多くの情報については、2023年12月31日現在の年次報告Form 10−Kにおける“企業−政府規制−医療改革及びその他の規制の変化”を参照されたい。
アメリカは薬品定価のやり方に対する立法と法執行の興味がますます大きくなっている。特に政府はメーカーがその上場製品の価格設定の方式に対して更に厳格な審査を行い、これによりアメリカ議会は数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、公布し、薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険制度下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者計画との関係を審査することを目的としている。
政府、保険会社、医療組織を管理し、他の医療サービス支払者が医療コストのコントロールあるいは低減に努力し続けることは、以下の点に悪影響を及ぼす可能性がある
私たちは将来的により多くのアメリカ連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも米国連邦政府が医療薬やサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これは私たちの候補薬物に対する需要の減少または追加の価格設定圧力を招く可能性がある。アメリカの個別州もますます積極的に立法と実施を通じて、価格或いは患者の精算制限、割引、ある薬品への参入の制限、マーケティングコストの開示と透明性措置を含む薬品と生物製品の定価を制御するための法規を実施し、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。法律で規定されている第三者支払者の支払金額の価格制御またはその他の制限は、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なう可能性があります。また，地域医療当局や個別病院では，どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。これは私たちの薬品の最終需要を減少させ、あるいは私たちの薬品の価格設定に圧力を与える可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に負の影響を与えるかもしれない。
私たちのビジネスや産業に関するリスクは
著者らの現在の候補製品の成功は細胞免疫治療領域の発展に大きく依存し、特に多能性或いはゲノム編集細胞を用いた細胞製造治療と関連する発展であり、その大部分は著者らの制御範囲を超えている。
私たちの候補製品は細胞免疫療法のための治療実体を設計し、開発しています。私たちの現在のすべての候補製品は私たちの新しいIPSC製品プラットフォームに基づいています。また、私たちの候補製品のいくつかは新しいゲノム編集技術を利用している。これまで，ゲノム編集細胞を用いてIPSC由来の候補治療製品をテストする臨床試験経験は限られてきた。細胞やゲノム編集療法の分野が発展しており，規制機関が多機能やゲノム編集細胞からの候補治療製品をより多く審査することに伴い，規制機関は承認に対して従来予想されていなかった追加要求を行う可能性がある。過去にも，遺伝子治療では白血病や死亡例が報告されているなど，いくつかの重篤な不良事件が発生している。また，FDAは2023年11月にBCMA指導やCD 19指導の自己CAR T細胞免疫療法後に発生したT細胞悪性腫瘍の報告を調査することを発表し，これまでにこれらの治療を受けた患者がT細胞リンパ腫を有することが報告されている。2024年1月、FDAは、すべてのBCMAおよびCD 19によって指示されるトランスジェニック自己T細胞免疫療法について、T細胞悪性腫瘍に関連する新しいセキュリティ情報をこれらの悪性腫瘍のタグに含めるべきであり、ブロック警告言語を使用すべきであることを決定した。我々のIPSC製品プラットフォームまたは我々の任意の研究計画から開発された任意の候補製品またはそれに関連する任意の製品が、深刻なまたは不良な副作用を引き起こさないか、または重大な遅延または意外なコストをもたらすか、またはそのような開発問題が解決されることは保証されない。CAR T細胞療法や他の類似行動に対するFDAの調査など，細胞免疫療法やゲノム編集療法の分野のいかなる不利な発展も，我々の候補製品を開発·商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
技術や科学が急速に進歩する環境の中で、私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社からの激しい競争に直面しており、これらの会社は商業化されており、癌治療のための候補製品が開発されているか、または開発されている可能性がある
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新しい治療法やプラットフォーム技術を開発する会社を含む可能性のある疾患を対象にしていますもしこれらの会社が私たちよりも早く候補製品やプラットフォーム技術を開発すれば、彼らの商業化製品や候補製品がより効果的で、費用対効果的で副作用が少ない場合、あるいは彼らが私たちの業務の他の様々な面で競争すれば、私たちが候補製品を開発し、成功させ、私たちの商業計画を実行する能力は不利な影響を受けるだろう。
生物技術と製薬業界の競争は激しく、迅速かつ重大な革新を特徴とし、特に免疫腫瘍学と細胞療法の開発と商業化の面である。我々は，様々な大手製薬会社，多国籍生物製薬会社，他の生物製薬会社や専門バイオテクノロジー会社，大学や他の研究機関が開発している技術や/または療法と競合している。私たちの多くの競争相手は、より多くの研究開発者、より経験的な製造組織および施設、およびより強力な販売およびマーケティング組織のようなより多くの財政および他の資源を持っている。第三者は、商業化されており、開発されており、開発されており、私たちと競争する可能性のある候補製品、プラットフォーム技術、およびプロセスを開発している。競争的治療には、すでに医学界によって許可され、受け入れられている治療方法と、現在臨床前または臨床開発中あるいは市場に入る可能性のある新しい治療方法が含まれている。現在，様々な細胞免疫療法や二重特異性および三特異性T細胞結合タンパク質などの多機能標的抗体を含む相当数の候補製品が開発されており，これらの抗体は将来的に商業化される可能性があり，様々な癌を含めて開発または開発を試みている可能性のある製品候補の適応の治療に用いられていると考えられる。また，腫瘍学的適応のためのCAR T細胞療法の開発に経験や知識があるいくつかの会社では現在，自己免疫疾患の治療のための細胞療法が開発されており，B細胞は疾患の影響を受けた人々の起動や維持に機能している可能性があり，これらの会社が開発している候補製品は，我々が開発している自己免疫疾患に対する候補製品と競争力を有している可能性がある。1つまたは複数のこれらの競争候補製品または私たちが知らない他の競争候補製品が規制の承認を受けたり、他の方法で臨床的または商業的に成功したりすれば、私たちの規制戦略は損なわれる可能性があり、私たちの規制承認を得る能力は延期または阻止される可能性があり、あるいは私たちの製品の市場は減少または淘汰され、それによって私たちのビジネスの成功を損害または阻止する可能性がある。
私たちが任意の候補製品の承認を得ることに成功したとしても、候補製品の相対的な安全性と有効性、候補製品を使用した治療時の患者の実際または予想される生活の質、候補製品の管理の容易さ、これらの候補製品が規制承認された時間および範囲、製造、マーケティングおよび販売能力の可用性とコスト、定価、精算範囲および特許位置、ならびに医師および医療保健提供者の利用可能な療法における候補製品に対する相対的な優先順位を含む多くの異なる要因に基づく競争に直面するであろう。私たちと競争する製品および候補製品は、私たちが開発する可能性のある任意の製品よりも効率的で、より安全で、より安価で、またはより効率的なマーケティングおよび販売を含む、より良い治療代替案を提供することができる。我々が開発·商業化した製品の費用を回収する前に、競争製品や候補製品は、私たちが開発したいかなる製品も時代遅れまたは競争力を持たない可能性がある。提携パートナー、従業員、コンサルタント、サービスプロバイダに対する他社からの競争に直面する可能性もあり、業務計画を実行する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模が小さいかスタートアップ段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配する。私たちの競争相手はまた合格した科学と管理者を募集し、維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のある任意の製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より安価で、より商業的に可能な製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。さらに、現在承認されている製品は、我々の目標疾患適応または同様の適応の治療に適用されることが発見される可能性があり、これにより、このような製品は、我々の候補製品と比較して顕著な規制および市場タイミング利点を有する可能性がある。私たちの競争相手も、私たちよりも早くFDAや他の規制機関の製品の承認を得ることができ、私たちの目標によってFDAから孤立した製品独占経営権を得ることができ、これは、私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することができるかもしれません。また、私たちの競争相手が開発した製品や技術は、私たちの候補製品を経済的あるいは時代遅れにする可能性があり、私たちはこれらの候補製品のマーケティングに成功できないかもしれません。承認されると、競争相手に対抗する可能性があります。
私たちが他のバイオテクノロジーや製薬会社と効果的に競争する能力は、私たちの会社と私たちの候補製品を私たちの競争相手とその候補製品と区別する能力にかかっています。
私たちのいくつかの競争相手はすでに所有している可能性があり、より高い名前とブランド認知度、より大きな市場シェア、より大きな顧客基盤、より広範な独自技術の採用、より豊富なマーケティング専門知識、より大きな販売チーム、および/または私たちよりも多くのリソースを有する新しい競争相手または連盟が出現する可能性があり、より速い速度で私たちの解決策と競争する解決策を提供することができるかもしれない
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もっと魅力的な価格です。さらに、私たちの既存または潜在的な競争相手は、より多くの利用可能な資源を持つ第三者に買収されるかもしれない。したがって、私たちの競争相手は、私たちよりも速く、効率的に新しいまたは変化する機会、技術、標準、または顧客要求に反応し、実質的な価格競争を開始または耐えることができるかもしれない。さらに、私たちの競争相手は、将来的に、彼らの解決策の市場での利用可能性を増加させるために、相補的な製品、技術、またはサービスのサプライヤーと協力関係を確立するかもしれない。私たちの競争相手はまた私たちのいくつかの細分化された市場にもっとよくサービスすることができ、これは追加的な価格圧力をもたらすかもしれない。これらの要素を考慮して、私たちが開発する可能性のあるいかなる製品が私たちの競争相手の製品よりも効果的であっても、既存または潜在的な顧客は私たちの製品を購入するのではなく、競争力のある製品を受け入れるかもしれない。もし私たちが競争に成功できなければ、私たちの業務、財務状況、そして経営結果は実質的な悪影響を受けるかもしれない。
私たちの上級管理チームのどのメンバーの流失も、あるいは私たちがキーパーソンやコンサルタントを引き付けることができず、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
生物科学技術、製薬とその他の業界は限られた数量の合格者と顧問に対する激しい競争のため、著者らは合格した管理、財務、科学と臨床人員と顧問を維持或いは誘致できないかもしれない。もし私たちが合格後継者の採用と採用に困難があれば、私たちの高級管理チームのどのメンバーの流失も私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは複雑かつ新興の細胞治療開発と製造分野で十分な経験と技能を持つ人員を吸引または維持し、私たちが進行し、計画中の臨床開発活動を支持する上でも困難に直面する可能性がある。現在、予測可能な未来に、私たちはいくつかの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントに大きく依存するだろう。必要な場合には、独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスがタイムリーに提供される保証はなく、合格した代替者を見つけることも保証されない。もし私たちが職員たちを間違ってコンサルタントに分類したら、私たちはまた処罰や他の責任を受けるかもしれない。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、あるいはコンサルタントが提供するサービスの品質や正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは規制機関の候補製品の承認や他の方法で私たちの業務を進めることができないかもしれません。私たちは私たちが既存のコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理したり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができるか、あるいは全くできないという保証はない。
私たちと適格な人材を競争する多くのバイオテクノロジーや製薬会社は、私たちよりも多くの財政や他の資源、そして異なるリスク状況を持っている。私たちは現在の市場で人員を募集し、維持するために、過去の水準を超える報酬を提供することを要求されるかもしれない。必要な運営役を果たし、業務目標を達成するために必要な人員やコンサルタントを維持し、引き付けることができなければ、開発目標の実現、追加資本の調達能力、業務戦略を実施する能力を大きく阻害するいくつかの制限に直面する可能性があります。
もし私たちが買収、再編、あるいは業務合併を行えば、私たちは様々なリスクを招き、これらのリスクは私たちの業務運営や私たちの株主に悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちは時々考えて、将来的には私たちの業務をさらに拡大し、発展させるための戦略的な業務措置も考慮します。これらの措置には、事業、技術または製品の買収、または他社との業務合併が含まれる可能性がある。このような戦略をとれば
将来の買収、再編、業務合併を評価して考慮する予定ですが、現在のところ、買収、再編、業務合併に関する合意や了解はありません。
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私たちが直面している潜在的な製品責任の開放は私たちの限られた保険範囲をはるかに超えている。
臨床試験で私たちの候補製品を使用して、私たちが市場の許可を得たいかなる製品を販売することは、私たちを製品責任クレームのリスクに直面させます。臨床試験参加者、病院、医療センター、医療提供者、製薬会社および消費者、または他の販売、製造、または他の方法で私たちの候補製品に接触した人は、私たちに製品責任クレームを提起する可能性がある。私たちは製品責任保険を保証して、私たちは現在の臨床計画によると、私たちの製品責任保険のカバー範囲は十分だと信じています。また、候補商品の上場承認を得た場合、私たちは商業製品の販売を含む保険範囲を拡大するつもりですが、私たちは責任による損失から私たちを守るために、商業的に合理的な条項や十分な金額で任意の承認された製品のために保険を受けることができないかもしれません。
薬物や治療に思わぬ悪影響を与えた集団訴訟では，多額の判決が下されることがある。また、臨床試験サイトと達成したいくつかの合意によると、サイトとその人員の製品責任とその他のクレームを賠償する必要がある。私たちまたは賠償が必要な任意の第三者に提出された成功した製品責任クレームまたは一連のクレームは、私たちの株価を下落させる可能性があり、もし判決が私たちの保険範囲を超えた場合、私たちの運営と業務結果に悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちの候補製品が対象とする疾患を有する患者は、通常、深刻かつ末期の疾患段階にあり、既知のものもあれば、未知の重大な事前に存在し、生命を脅かす潜在的な健康リスクもある。治療中，患者は様々な原因で死亡を含めた有害事象が発生する可能性がある。このような事件は、私たちの候補製品によって引き起こされるかどうかにかかわらず、私たちをコストの高い訴訟に直面させる可能性があり、怪我をした患者に巨額の費用、遅延、負の影響、または規制部門が私たちの製品を販売する機会を得たり維持したりすることを要求したり、私たちの商業化努力を一時停止または放棄することを要求しています。有害事象が我々の製品に関係しているとは考えられない場合でも，この場合の調査は時間や不確実性がある可能性がある.これらの調査は、私たちの開発や商業化努力を中断し、規制承認過程を延期したり、候補製品の獲得や維持の規制承認の種類に影響したり制限したりする可能性があります。これらの要因により、製品責任クレームが弁護に成功しても、我々の業務、財務状況又は運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの保険証書は高くて、私たちだけをいくつかのリスクから保護して、これは私たちを重大な未加入責任に直面させます。
私たちは私たちの業務が直面しているか、直面する可能性のあるすべての種類のリスクに保険をかけていません。私たちが維持しているいくつかの保険書には、一般責任、製品責任、財産、従業員福祉責任、雇用やり方、労働者補償、ネットワークセキュリティ、役員と高級管理者保険、傘が含まれています。しかし、私たちは私たちを損失から守るために合理的な費用、十分な金額、または範囲で保険範囲を維持できるかどうか分からない。私たちが保険を受けても、請求金額は私たちの保険範囲を超えたり、保険条項によっては保険範囲から除外される可能性があります。いかなる重大な未保険債務も私たちが大量の費用を支払う必要があるかもしれません。これは私たちの現金状況と経営業績に悪影響を与えます。
我々の従業員または第三者サービス提供者は、規制基準および要求およびインサイダー取引を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性がある。
私たちは従業員や第三者サービス提供者詐欺や他の不適切な行為の危険に直面している。従業員または第三者サービスプロバイダの不正行為は、FDAまたは外国規制機関の規定を故意に遵守しないこと、FDAまたは外国規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および法律法規を乱用し、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含むことができる。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。従業員や第三者サービス提供者の不当な行為も臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁を招き、私たちの名声に深刻な損害を与える可能性がある。もし私たちにこのような行為を告発する行動を提起し、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は巨額の罰金や他の制裁を加えることを含めて、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。
私たちの業務はネットワーク攻撃や私たちのネットワークセキュリティシステムとインフラの欠陥の否定的な影響を受ける可能性がある。
ネットワーク攻撃または同様のイベントは、情報の盗難、データの破損、運営の中断、私たちの名声の損傷、または経済的損失をもたらす可能性があります。私たちは私たちの業務を運営するためのモバイル技術を含む情報技術システムとインフラにますます依存している。当社の技術、システム、ネットワークまたは他の固有情報、ならびに当社のサプライヤー、プロバイダ、および他のビジネスパートナーの技術、システム、ネットワーク、または他の固有情報は、ネットワーク攻撃または情報セキュリティホールの目標となる可能性があります
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許可されていない公開、収集、監視、誤用、独自の情報および他の情報の紛失または破壊、または他の方法で私たちのビジネス運営の中断をもたらします。世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホールや破壊のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を介している。さらに、監視のようないくつかのネットワークイベントは、長い間発見されない可能性があり、重要なシステムの中断または機密または他の保護された情報の不正発行をもたらす可能性がある。これらのイベントは、救済措置、業務損失、運営中断、名声被害、または潜在的な責任によって財務損失を招く可能性がある。私たちのネットワークセキュリティリスクを防ぐシステムと保険カバー範囲はまだ十分ではないかもしれない。さらに、サイバー攻撃の継続的な発展に伴い、私たちは、私たちの保護措置を修正したり強化したり、ネットワーク攻撃を受けやすい脆弱性を調査し、修復するために、多くの追加資源を必要とするかもしれません。
我々は，我々が製品開発に用いている健康情報と，研究機関や個人から直接支援された臨床試験から得られた情報を含む個人情報プライバシーに関する潜在的責任リスクに直面している.
私たちおよび私たちのパートナーおよびサプライヤーは、様々な連邦、州、および外国のデータ保護法律および法規(すなわち、プライバシーおよびデータセキュリティに関する法律および法規)を遵守する必要があるかもしれません。米国では、連邦健康情報プライバシー法、州データ漏洩通知法、州健康情報プライバシー法、連邦および州消費者保護法(例えば、連邦貿易委員会法第5条)を含む多くの連邦および州の法律および法規が、1996年の連邦健康保険可搬性および責任法(HIPAA)およびHIPAA下のプライバシーおよび安全要求を含む、私たちの運営または私たちの協力者の運営に適用される可能性があり、この法案は2009年の健康情報技術によって経済および臨床健康法案(HITECH)の改正を促進する。事実および状況によると、もし私たちがHIPAAによって許可されていないまたは許可されていない方法でHIPAAによってカバーされているエンティティによって維持されている個別に識別可能な健康情報を取得、使用、または開示する場合、私たちは民事、刑事、および行政処罰を受ける可能性がある。私たちのすべての従業員、代理店、サプライヤー、メーカー、請負業者、または協力者、または私たちの付属会社の従業員が、特にこれらの法律の高度な複雑さを考慮して、すべての適用された法律と法規を遵守するかどうかを決定することはできません。HIPAAが適用されない場合でも，消費者の個人情報セキュリティを適切な措置で保護できなかったことが連邦貿易委員会法案違反となる可能性がある。さらに、IPSCデリバティブ候補において出発材料として使用されるいくつかの材料は、ドナーに関する敏感な識別可能な個人情報を含む可能性があるヒトソースからのものである。また，臨床試験を行う際には，全臨床試験過程，われわれの研究協力過程，およびわれわれの臨床試験に参加した個人(またはそれらのヘルスケア提供者)を登録してから得られた敏感な識別可能な個人情報を健康情報を含めて直接保持する可能性がある。したがって、私たちはHIPAAによって規定されたさらなる義務によって制限されるかもしれない。私たちが収集した個人情報は、一般的に(例えば、現在の従業員および/または将来の患者の情報)州データプライバシー法の制約を受ける可能性があり、これらの法律は、個人情報の処理を規範化し、そのような個人情報が漏洩したときに影響を受けた個人および州規制機関に通知することを要求する。これらの州法には、カリフォルニア州の住民のためのデータプライバシー権を確立し、企業に対して透明性、削除権、個人情報の売却または共有を選択することに関する義務があり、特定のセキュリティホールが発生したときの個人訴訟権を付与するカリフォルニア州プライバシー権法案(CCPA)によって改正されたカリフォルニア消費者プライバシー法が含まれている。他のいくつかの州でも、データプライバシーやセキュリティに関する同様の法律が採択されており、これらの州には潜在的な相互衝突の要求が存在する可能性があり、これらの要求はコンプライアンスを挑戦的にし、コンプライアンスに多くの資源を費やし、特定の個人情報を処理する能力を制限する必要がある。
いくつかの州の法律は“海外腐敗防止法”よりも厳格または範囲が広いかもしれないし、機密、敏感、個人情報の面で連邦、国際、または他の州の法律よりも大きな個人権利を提供する可能性があり、これらの法律は互いに異なる可能性があり、これはコンプライアンス作業を複雑化させる可能性がある。
ますます多くの外国データ保護法律、法規、業界基準は、私たちがアメリカ以外の個人から得た個人情報にも適用される可能性がある。例えば、EUの一般データ保護条例(EU GDPR)およびイギリスの一般データ保護条例(UK GDPR)は、健康関連データを含む欧州経済地域およびイギリスで個人データを処理し、個人データを欧州経済地域(EEA)およびイギリス(イギリス)から米国のような不適切な地域に転送することに対して厳しい要求を加えており、データ保護法に従って個人データを欧州経済地域およびイギリスから米国に転送できないいかなるやり方も、私たちの実験能力を阻害し、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。EU GDPRの要求を守らないと、会社は2000万ユーロ(イギリスGDPRは1750万ポンド)や世界の年収4%の罰金やその他の行政処罰に処せられる可能性がある。また、EU GDPRおよび英国GDPRによれば、会社は、法的権限によってその利益を保護する様々なデータ主体または消費者保護組織によって提起された個人データの処理に関する個人訴訟に直面する可能性がある。EU GDPRとイギリスGDPRの現在の義務はほぼ似ているにもかかわらず、時間が経つにつれて、イギリスのGDPRはEU GDPRとあまり一致しなくなり、特に新しいデータ改革法案に伴いイギリスの立法手続きが導入される可能性がある。また、欧州経済圏加盟国はEUを補完するための国家法律を採択した
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GDPRはEU GDPRから部分的にずれている可能性があり，欧州経済圏加盟国の主管当局のEU GDPR義務の解釈は国によってやや異なる可能性があるため，欧州経済区とイギリスはデータ保護法規の面で統一された法的環境では動作しないと予想される。EU GDPRと英国GDPRのそれぞれの条項と法執行が将来さらに分化する可能性は、追加の規制課題と不確実性をもたらしてくれた。イギリスの将来の法律法規とEUの法律法規との相互作用は明確ではなく、ヨーロッパの個人データおよび私たちのプライバシーとデータ安全コンプライアンスを処理する法律リスク、不確実性、複雑性、コンプライアンスコストを増加させる可能性があり、イギリスとヨーロッパ経済地域に対する異なるコンプライアンス措置を実施するために、私たちのプロセスと手続きを修正することを要求するかもしれない。
私たちは適用されるデータプライバシーとセキュリティ法律の継続的な遵守を保証するために、多くの資本と他の資源を必要とするかもしれない。私たちがプライバシー権を侵害したり、私たちの契約義務に違反していると主張して、私たちが責任がないことが発見されても、弁護は高価で時間がかかる可能性があり、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちの業務を損なう可能性があります。また、法律や法規の要求を守るために必要なすべての行動をとっても、データ漏洩や他の不正アクセス個人情報の影響を受ける可能性があり、罰金や処罰、訴訟や名声被害に直面する可能性があります。もし私たちが適用された国際、連邦、州、あるいは現地の規制要求を適時に理解し、遵守できなければ、私たちは一連の規制行動の影響を受ける可能性があり、これらの行動は私たちまたは任意の協力者が私たちの臨床候補薬物を商業化する能力を求めることに影響を与えるかもしれない。いかなる脅威や実際の政府の法執行行動や訴訟も、私たちの名声を損ない、責任、罰金、業務損失を招き、多くの資源を投入することを要求する可能性があり、そうでなければ、私たちの業務の他の側面に使用することができる。
私たちは、私たちのインターネットプラットフォーム上で提供されるプライバシーポリシー情報とニュース声明を通じて、個人情報の使用と開示について公開声明を発表します。私たちは私たちの公開声明と文書を守るために努力しているにもかかわらず、私たちは時々遵守できないかもしれないし、非難されて守られていないかもしれない。また、私たちは努力しているにもかかわらず、私たちの従業員や契約パートナーが私たちが発表した政策、認証、文書を遵守できなければ、コンプライアンスを達成することに成功できないかもしれません。もし私たちのプライバシー政策と他のデータプライバシーおよびセキュリティに対する約束と保証を提供する声明の発表が、私たちの実際のやり方を欺瞞的、不公平または歪曲していることが発見されれば、私たちは潜在的な政府や法的行動に直面する可能性がある。私たちは、私たちが掲示しているプライバシーポリシーまたは当社に適用される任意の法律または法規要件、基準、認証またはコマンド、またはプライバシーまたは消費者保護に関連する他の法律および法規を遵守することができません。真実であっても知覚されていても、お客様が私たちの製品およびサービスの使用を減少させ、私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。多くの法域では、規定を守らない法執行行動と結果が深刻である可能性があり、まだ増加している。また，我々の製品，サービスやプロセスが顧客や他の人のプライバシーを損なうのではないかと心配する人がいる場合がある.個人情報又は他のプライバシーに関連する事項を収集、使用、保留、安全、開示、移転及びその他の処理する上での我々のやり方に対する懸念は、根拠がなくても、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの業務、財務状況及び運営結果に実質的かつ不利な影響を与える可能性がある。
米国および海外の多くの法律要件には、私たちまたは私たちの第三者サービスプロバイダが経験した脆弱性による可能性がある個人に特定の個人情報に関連するセキュリティホールを通知する義務があることが含まれている。例えば，米国の全50州とコロンビア特区の法律は，個人情報がデータ漏洩により漏洩した消費者に通知を企業に要求している.これらの法律は一致しておらず、広範囲のデータ漏洩が発生した場合に遵守することは困難であり、費用が高い可能性がある。契約によると、私たちはまた顧客や他の取引相手にセキュリティホールがあることを通知することを要求される可能性がある。私たちは私たちの第三者サービスプロバイダ、請負業者、およびコンサルタントと契約保護を持っている可能性があるにもかかわらず、任意の実際または予想されるセキュリティホールは、私たちの名声およびブランドを損なう可能性があり、私たちに潜在的な責任を負わせるか、またはデータセキュリティおよびそのような実際または予想される任意の違反またはセキュリティイベントに対応するために多くの資源を必要とする。私たちが第三者サービス提供者、請負業者、またはコンサルタントから得られる任意の契約保護は、そのような責任および損失から私たちを十分に保護するのに十分ではないかもしれませんし、私たちはそのような契約保護を実行できないかもしれません。
罰金、訴訟、規制調査、公開非難、他のクレームと処罰、および私たちの名声を救済し、損害する巨額のコストに加えて、法律または法規の拡張方法がデータ処理のやり方と政策を変更することを要求する場合、あるいは管轄管轄区域が私たちの業務にマイナスの影響を与える方法でその法律や法規を解釈または実施する場合、私たちは実質的で不利な影響を受ける可能性がある。これらの異なる法律を遵守することは、私たちに巨額のコストを発生させたり、私たちの業務に不利な方法で私たちの業務やり方やコンプライアンス手順を変えることを要求する可能性があります。データプライバシーやセキュリティに関連する問題を十分に解決できなくても、根拠がなくても、適用される法律、法規、基準および他のデータプライバシーおよびセキュリティに関連する義務を遵守できなくても、追加のコストおよび責任を負担し、私たちの名声やブランドを損なうことになり、契約パートナーおよび医師および患者コミュニティとの関係を損なうことになり、私たちの業務に実質的かつ不利な影響を与える可能性がある。
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我々の内部コンピュータシステム、または私たちの第三者研究機関協力者、CROまたは他の請負業者またはコンサルタントが使用するシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があります。
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよび我々のCROおよび他の請負業者、プロバイダおよびコンサルタントのコンピュータシステムは、許可されていないアクセスおよび損害の敏感または機密情報およびネットワーク、内部脅威および恐喝ソフトウェアを含むネットワークセキュリティリスクの被害を受けやすい可能性がある。柔軟な仕事手配はこれらの抜け穴を悪化させる可能性があり、著者らと私たちの第三者請負業者が実施した混合或いは遠隔工作策略を含み、これらの策略は最初は新冠肺炎疫病に対応するために採用され、多くの企業は人材を誘致と維持するために引き続きこれらの策略を採用した。
私たちの情報技術システムがネットワーク攻撃を受けるのを防ぐために最善を尽くしているにもかかわらず、私たちは時々遭遇して、将来も攻撃を受け続けるかもしれない。このような事件はこれまで私たちの業務に重要ではなかったにもかかわらず、任意のセキュリティ事件に関連する調査と救済作業は、それらの非実質的な影響であっても、膨大で時間がかかる可能性があり、未来のいかなる事件も私たちの業務に重大な影響を与えたり、重大な妨害を与えたりする可能性がある。例えば、完了した、行われている、または将来の臨床試験における臨床試験データの損失は、我々の規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。同様に，第三者に依存して研究·開発を行い，薬品や薬物を生産·供給し，臨床試験を行っている。我々はこれらの第三者に依存して適切な制御と保障措置を実施し、ネットワークセキュリティ事件を防止し、報告する。もし彼らがそうしなければ、私たちは私たちの情報、運営、業績、名声を含む財務と他の被害を受けるかもしれない。もし任意の中断またはセキュリティホールが私たちのデータやシステムを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性がある。
内部およびクラウド内のネットワークセキュリティ脅威は、マルウェア、破壊マルウェア、恐喝ソフトウェア、不正アクセスシステムまたはデータ、トラフィック中断、キーシステムまたはサービス拒否攻撃、機密、個人または他の保護された情報の不正発行、データ、ネットワークまたはシステムの損傷、個人への損害、および資産損失を含むが、これらに限定されないが、進化している。さらに、ネットワークセキュリティの脅威または第三者が提供してくれる製品またはサービスで発見された他の中断または脆弱性の影響を受ける可能性があります。犯罪者がコンピュータシステムを攻撃するための技術は複雑で、変化が頻繁で、世界で規制の少ない遠隔地に由来する可能性がある。したがって、私たちはこのような技術を自発的に解決したり、十分な予防措置を施行することができないかもしれない。これらの事件を予防あるいは効果的に緩和しなければ、私たちの名声を損なう可能性があり、救済措置をとる必要があり、業務損失、監督管理行動、潜在的責任とその他の財務損失を招く。
いくつかのデータ漏洩はまた、HITECHによって改正されたHIPAA条項、他の米国連邦および州法律、およびEUデータ保護命令を含む非米国司法管轄区域の要求に基づいて、影響を受けた個人および様々な政府および/または規制機関に報告されなければならず、場合によってはメディアに報告されなければならず、経済的処罰が適用される可能性がある。
私たちの保険証書は、インフラが破壊されたり、故障したり、中断されたり、悲劇的な事件と災害、または他の原因で発生した私たちの潜在的な損失を補償するのに十分ではないかもしれません。しかも、私たちは未来に経済的に合理的な条項でこのような保険を受けないかもしれないし、根本的にできないかもしれない。さらに、私たちの保険は、私たちに対するすべてのクレームをカバーすることができず、訴訟を弁護することができず、その価値にかかわらず、費用が高く、経営陣の注意をそらすことができるかもしれない。
米国食品医薬品局、証券取引委員会(米国証券取引委員会)および他の政府機関の資金不足は、政府の閉店やこれらの機関の運営の他の中断を含め、重要な指導部や他の人員の能力を雇用·保留することを阻害し、新製品やサービスのタイムリーな開発や商業化を阻止するか、あるいはこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止することができ、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAの新製品の審査と承認能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法定、監督と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。このような要素のため、この機関の平均審査時間は近年変動している。FDAや他の機関の中断も、新製品候補製品が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。
FDAや他の機関の中断も、新製品候補製品が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、食品·薬物管理局や米国証券取引委員会などのいくつかの規制機関は、食品·薬物管理局、米国証券取引委員会、および他の政府従業員を休暇させ、重要な活動を停止しなければならない。もし政府が長時間停止すれば
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これは、FDAが私たちが提出した規制文書をタイムリーに審査して処理する能力に深刻な影響を与え、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。また、将来的に政府の閉店は、適切な資本化と事業継続のために、私たちが公開市場に進出し、必要な資本を得る能力に影響を与える可能性がある。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの経営業績にかかわらず、私たちの株価は変動し続けるか、下がる可能性があります。
本節で示した多くのリスクと、私たちがコントロールできない他のリスクのため、私たちの普通株の市場価格は過去に変動しており、将来は広範な変動の影響を受ける可能性がある
これらおよび他の市場および業界要素は、将来の任意の公衆衛生危機または他の公衆衛生問題、戦争または他の武力衝突の影響、ロシアとウクライナの間およびイスラエルとハマス間の持続的な衝突、米国で開催される大統領選挙や同様の事件、および世界的な経済状況は、市場価格と私たちの普通株に対する需要が大幅に変動する可能性があり、私たちの実際の経営業績にかかわらず、投資家がいつでもその普通株を売却することを制限または阻止し、他の方法で私たちの普通株の流動性にマイナス影響を与える可能性がある。
私たちの株価の変化はまた私たちの許可手配の財政的義務を誘発するかもしれない。例えば、修正されたMSKCCライセンス条項によれば、MSKCCは、私たちの普通株式価格の合計7500万ドルに基づくいくつかのマイルストーン支払いを取得する資格があり、MSKCCに不足しているこのような支払い金額は、指定された臨床マイルストーンを達成した日のいくつかの上昇幅に依存する。2021年7月、改訂されたMSKCCライセンスにより、ライセンス製品指定の臨床マイルストーンが実現され、私たちの10取引日の平均普通株式価格は、最初の予め指定された閾値を超えました。したがって、MSKCCは2021年11月に2000万ドルの最初のマイルストーン支払いを受けたが、私たちの普通株式価格の不確実性は、将来のいかなる残りのマイルストーン支払いの正確な時間を事前に決定することができなかった。
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また、私たちの株価の下落は、私たちの普通株がナスダックの継続上場の基準を満たさなくなる可能性がある。もし私たちがナスダック上場の要求を維持できなければ、私たちの普通株はキャンセルされるかもしれません。これは私たちが追加資金を調達する能力と私たちの普通株の価格と流動性に大きな悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っていて、私たちの会社に大きな支配権を行使する可能性があります。
2024年5月2日現在、私たちの役員、取締役、私たちの5%の株主に関連する実体実益が所有する株式総数は、私たちが発行した議決権株の約49.5%を占めています。A類転換可能優先株に関する規則(本総合財務諸表付記8参照)に基づいて、Redmile(この用語定義は本総合財務諸表付記8参照)に基づいて、所有可能な発行済み普通株式百分率のいくつかの制限を廃止することを選択し、Redmilarが現在保有している2，761，108株A類転換可能優先株をRedmilaの選択権に従って完全に13，805，540株普通株に変換できるようにすれば、我々の幹部、取締役、および私たちの5%株主に関連する実体の実益所有権は53.1%に増加する。これらの株主の間に投票予定があるかどうかはわかりませんが、これらの株主が彼らの持分のために共同行動を選択すれば、彼らは私たちの管理と事務に影響を与え、私たちの株主に承認されたすべての事項を制御することができます。取締役の選挙と任意の合併、合併、または私たちのほとんどの資産の売却を含めて。このような所有権集中はわが社の支配権の変更を遅延または阻止する可能性があり、私たちの他の株主はこれが彼らの最適な利益であると考えたり、私たちの普通株の流動性、変動性、市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、私たちの取締役、役員、または私たちの5%の株主に関連する他のエンティティが、私たちの普通株の大量の株式を売却、譲渡、または他の方法で処理することを選択した場合、これは私たちの株価を下落させる可能性がある。さらに、私たちの既存の株主は、私たちの所有権の全部または大部分の所有権の譲受人または相続人に対して、彼らの所有権地位によって私たちに同様の程度の制御を加えることができるだろう。
私たちは私たちの業務に資金を提供するために追加の株式や債務証券を売却したり、他の手配を達成したりすることができ、これは私たちの株主が希釈され、私たちの業務に制限または制限を加える可能性がある。
私たちは将来的に私たちの計画の運営を継続するために多くの追加資本が必要になると予想し、私たちは株式発行、債務融資、国家または政府の贈与、戦略連合、許可と協力手配、または他の第三者商業計画の組み合わせによって追加資金を求めることができるかもしれない。これらの融資活動は、私たちの株主権利、私たちの普通株の市場価格、および私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちのいくつかの技術、知的財産権または候補製品に対する権利の放棄、追加の株式または債務証券の発行、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求するかもしれない。また、2023年11月には、最初に1つ以上のシリーズまたはカテゴリの最大3，000，000，000ドルの普通株式、優先株、債務証券、権証および/または単位を発行·販売する資格があり、1933年に証券法(改正証券法)で定義された“市場発行”とみなされるS-3表の登録声明を提出した。2024年3月、私たちは棚登録声明に基づいて、1株5.50ドルの買い取り価格で14，545，454株の普通株を発行·売却し、総収益は約8，000万ドルだった。そのため、我々は現在、棚登録声明に基づいて合計約2.2億ドルの債券(“市場での販売”で発行可能な1億00億ドルを含む)を発行する資格がある。登録声明または他の方法による任意の証券売却または発行は、私たちの株主を希釈し、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性があり、新しい投資家は私たちの既存の株主よりも高い権利を得ることができるかもしれない。さらに、私たちが未来に行う可能性のあるいかなる債務融資も、金利の引き上げ、制限契約の実施、または他の方法で私たちの株主の持株または権利に悪影響を及ぼすことを含む不利な償還条項の影響を受ける可能性があり、任意の追加の持分融資は私たちの株主の権益を希釈するだろう。しかも、私たちはもしあれば、合理的な条項で追加的な株式や債務融資を得ることができないかもしれない。
近い将来、私たちの総流通株の大部分が市場で販売される可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を大幅に低下させる可能性がある。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。私たちの普通株のかなりの部分の流通株は私たちの役員、高級管理者、重要株主を含む少数の株主が保有しています。私たちの株主は相当な数の株を売却したり、このような売却が発生する可能性が予想され、私たちの普通株の市場価格を大幅に下げる可能性があります。
例えば、2016年8月の私募取引で発行された525万株の普通株はすべてS-3表に登録されており、2016年9月に米証券取引委員会によって発効が発表された。私たちが発行した全6，766，915株の普通株とすべての14，097，745株の普通株を登録しました。これらの普通株は2016年11月に私募発行した合計2，819，549株A類転換優先株転換後に発行可能なものです
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S-3表の転売取引は、2017年1月に米国証券取引委員会によって発効が発表された。また、吾らはS表3の登録声明に基づいて、2020年6月に楊森協定について締結した株式購入協定に基づいて、S革新科技株式有限公司に発行した普通株を登録した。また、私たちは2021年1月に私たちが発行した全5，380，117株の普通株とすべての257，310件の事前融資承認株式証を登録して、私たちの公募株で普通株を購入しました。私たちは2024年3月の引受発行に私たちが発行した全14，545，454株の普通株を登録した。また，我々はすべての3，636，364株の普通株を転売登録し，これらの普通株は2024年3月に同時に行った私募で販売された予融資権証を行使して発行可能である。
私たちの持分インセンティブ計画によると、私たちも私たちの普通株のすべての株式を登録または登録しようとしていますが、オプション、制限株式単位、あるいは未来に発行された株式の奨励のために発行または予約された他の制限を受けなければなりません。したがって、帰属スケジュールとオプションの行使、および証券法律の制限を適用することによって、これらの株は公開市場で販売されることができる。また、普通株の販売を実現するために、我々の一部の役員、従業員、および付属会社は、改正された1934年の証券取引法(The Securities Exchange Act)第10 b 5-1条に基づいて売却計画を策定する可能性がある。もしこれらの事件のいずれかが私たちの株を公開市場で大量に売却すれば、売却は私たちの普通株の取引価格を低下させ、将来の資本を調達する能力を阻害するかもしれない。
デラウェア州の法律や私たちの定款文書の条項は、わが社への買収を延期または阻止する可能性があり、管理層を変更することを困難にする可能性があります。
デラウェア州の法律の条項、私たちが改訂して再説明した会社の登録証明書、および私たちの改正と再記述の定款は、株主がその株からプレミアムな取引を得る可能性があることを含む、株主が有利と思う合併、買収、または他の支配権の変化を阻止、延期、または阻止する可能性がある。これらの規定は、現在の経営陣や取締役会メンバーの株主交代や罷免の試みを阻止または延期する可能性もある。これらの規定には
また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、私たちが発行した議決権株の15%以上の株主が私たちと合併または合併する能力を持つことを制限しています。当社の会社登録証明書の改正および再記載の定款やデラウェア州法律の潜在的な買収提案や買収要約を延期または阻止する条項は、私たちの株主がその普通株の株式の流動性を実現する機会を制限する可能性があり、買収提案や買収要約が私たちの普通株の当時の市場価格よりも高くても、一部の投資家が私たちの普通株に支払う価格に影響を与える可能性がある。
私たちの改正と再記述の法律は、デラウェア州衡平裁判所とアメリカ連邦地域裁判所を、私たちの株主が提起する可能性のある訴訟の独占フォーラムに指定し、これは、私たちの株主が異なる司法フォーラムで私たちと訴訟を提起する能力を制限するかもしれない。
私たちの改正と再記述の規定によると、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、デラウェア州成文法または普通法に基づいて提起された以下の訴訟または手続きの唯一かつ独占的な裁判所になる：(I)私たちが提起した任意の派生訴訟または訴訟を代表し、(Ii)私たちの任意の取締役、上級管理職、または従業員が私たちまたは私たちの株主に提出した受託責任または他の不当な行為に違反する訴訟；(Iii)デラウェア州“一般会社法”、私たちが改正して再説明した会社証明書、または私たちが改正および再記載した定款の任意の条項に基づいて、私たちにクレームを提起する任意の訴訟、または(Iv)内部事務原則によって管轄されるクレームを主張する任意の訴訟。この排他的法廷条項は証券法に基づいて提起されたいかなる訴訟理由にも適用されないだろう。私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、アメリカ連邦地域裁判所は証券法に基づいて提起された訴因を解決する唯一の独占裁判所となるだろう。私たちの改正と再記述の定款における裁判所選択条項は、私たちの株主が異なる司法裁判所で私たちと訴訟を提起する能力を制限するかもしれない。
私たちは最近、“小さな報告会社”と“非加速申告会社”の資格を取得し、このような会社に適用されるいくつかの減少した報告や開示要求のみを遵守することを決定すれば、私たちの普通株の投資家への魅力を低下させる可能性がある。
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我々が2023年6月30日までの公開流通株(非関連会社が保有する普通株の時価)の結果として、我々は“取引法”で定義されている“小さな報告会社”になる資格がある。また、“取引法”の定義によると、私たちは“非加速申請者”です。私たちは、より小さい報告会社または非加速申告会社として継続している限り、他の非小報告会社または非加速申告会社に適した様々な報告要件の免除を利用することを選択することができ、これらに限定されないが、私たちの独立公認会計士事務所は、サバンズ·オックススリー法案第404(B)条に基づく当社の財務報告内部統制の設計および運用有効性に関する要件を免除することができる。
これらの報告書および開示免除のいずれかに依存することを選択すれば、株主に提供する情報は、多くの他の上場企業の情報とは異なることになる。また、一部の投資家が将来の開示を減らすことを選択したり、財務報告の内部統制を独立して審査·認証したりすることで、私たちの普通株の吸引力が低下していることが分かった場合、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場が出現する可能性があり、私たちの普通株の市場価格はさらに変動する可能性がある。
私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税金優遇を使用する能力は制限されるかもしれませんので、将来の税務負担が増加するかもしれません。
2023年12月31日まで、私たちの連邦とカリフォルニアの純営業損失はそれぞれ5.264億ドルと5.221億ドルに転換し、その中のいくつかはそれぞれ2027年と2028年に異なる金額で満期になる。2023年12月31日まで、連邦とカリフォルニアの研究開発税収の繰越免除はそれぞれ4030万ドルと3470万ドルです。連邦研究開発税収控除は以前に使用しない限り2035年に満期になりますが、カリフォルニアの繰越は無期限に繰り越します。これらの純営業損失と税収控除は満期時には使用されていない可能性があり、将来の所得税負債を相殺するためには使えない。また、一般的に、改正後の“1986年国税法”第382条及び383条によると、会社が“所有権変更”を行う際には、変更前の純営業損失(NOL)又は税収控除、NOL又は控除を利用して将来の課税収入又は税金を相殺する能力が制限される。一般的に、ある会社株は3年以内に価値で計算される所有権変動が50ポイントを超え、米国連邦所得税の所有権変動を構成している。私たちは2009年11月と2015年5月にそれぞれ所有権変更制限をトリガしたと決定した。私たちは2015年5月から2023年12月までの間に所有権変更があるとは思わないことを確認した。私たちは2023年12月以降の時期を分析したことがない。私たちは未来に株式所有権の変化のためにもっと多くの所有権変化を経験するかもしれない。米国連邦の課税所得を相殺するために変更前のNOLや控除を使用する能力を制限し、将来的に純課税所得額を獲得すれば、将来的に納税義務が増加する可能性がある。2023年12月31日以降の課税期間内に、いずれの納税年度に控除されるNOL金額は、当該年度の私たちの課税所得額の80%を超えてはならず、この年度では、課税所得額の決定はNOL控除自体を考慮しない。2017年12月31日以降の納税年度内に発生する米国連邦とある州のNOLは期限切れの影響を受けない。
一般リスク因子
私たちは証券集団訴訟や他の種類の株主訴訟の影響をさらに受ける可能性がある。
株式市場全体、特にナスダック世界市場とバイオテクノロジー会社は、極端な価格と出来高変動を経験しており、これらの変動は往々にしてこれらの会社の経営業績と関係がないか比例しない。証券集団訴訟は通常、会社証券の市場価格が変動した後に会社に提起される。例えば、2023年1月に、HadianがFate Treateutics，Inc.らを訴えたいわゆる株主が、私たちの一部の官僚たちと訴訟を起こした。米国カリフォルニア州南区地方裁判所と2023年6月に、同じ裁判所に派生訴訟を提起した(参照“プロジェクト1.法的訴訟”この問題についてのより詳細な記述).私たちはまた、当社の取締役または上級管理者が会社の資産/資源または利益の衝突の乱用/管理によって受託責任に違反するという他のタイプの訴訟に直面する可能性があります。どのような訴訟も、提起されれば、巨額の費用と経営陣の注意と資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、または財務状況を損なうことになる。また、役員や上級管理職の責任保険費用の急激な増加は、巨額の弁護費用、和解、原告が得た損害賠償を支払うために、より低い全体保険限度額を選択したり、私たちが依存していた可能性のある保険を放棄したりする可能性があります。
私たちの業務運営は私たちを紛争、クレーム、訴訟に直面させるかもしれません。これらは高価で時間がかかる可能性があり、私たちの財務状況と運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
時々、私たちは私たちの業務運営に関する紛争、クレーム、訴訟に巻き込まれるかもしれない。例えば私たちは時々知的財産権問題や雇用問題に直面したり提起したりするかもしれません
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ビジネス紛争でもありますいかなる紛争、クレーム、または訴訟も、経営陣の私たちの業務への関心を移す可能性があり、私たちは、任意の紛争、クレームまたは訴訟を処理または弁護する際に巨額の費用を発生する可能性があり、損害賠償金の支払いや和解、または私たちの運営や財務業績に悪影響を及ぼす可能性のある公平な救済を要求される可能性があります。これらの紛争に関連する訴訟は高価で時間がかかる可能性があり、私たちに不利であれば、私たちの財務状況や運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。また、訴訟に関連する不確実性は、私たちの株価の変動性を増加させる可能性がある。
不利なグローバル経済状況は、私たちの業務、財務状況、または経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、私たちの業務を投資して拡張し、私たちの財務義務を履行し、第三者請負業者とパートナーを誘致し、維持し、より多くの資本を調達することができるかどうかは、私たちの経営と財務業績に依存し、これはまた、現在の経済と政治的条件、金融、商業、規制、その他の私たちがコントロールできない要素、例えば失業率、インフレ率、アメリカの未加入者数、政治的影響とインフレ圧力、およびコストの変動、特に労働力コストと材料コストの変化を含む多くの要素に依存する。例えば、高い失業率、雇用不足、またはACAのいくつかの条項の廃止により、アメリカ個人の保険カバー面は全面的に減少または喪失し、医療サービスや薬品に対する需要を減少させる可能性がある。より少ない患者が保険カバー範囲がないために医療を求めたり、ヘルスケアシステムの資源制限により医療を得ることができない場合、最終的に候補製品や私たちの業務を商業化する際に困難に遭遇し、運営結果、財務状況、キャッシュフローが悪影響を受ける可能性があります。また、材料価格、労働力コストを含むコスト変動とインフレ圧力を管理できなければ、私たちの経営業績、費用、業績に悪影響を及ぼす可能性がある。
また、私たちの経営結果は、世界経済や世界金融市場の一般的な状況の悪影響を受ける可能性があり、私たちのような製薬やバイオ製薬会社はこれらの市場に依存して資金を獲得している。過去、世界金融危機は資本と信用市場の極端な変動と混乱をもたらした。深刻または長期的な経済低迷、戦争または他の武力衝突、ロシアとウクライナ、およびイスラエルとハマスとの間の持続的な衝突、金利変動、上昇するインフレまたは景気後退は、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力の低下、および私たちの候補製品に対する需要の弱まることを含む、私たちの業務に様々なリスクをもたらす可能性がある。経済が疲弊したり下落したり、絶えず上昇しているインフレは、私たちのサプライヤーに圧力を与え、供給中断を招く可能性もある。また、来る2024年の米大統領選は追加の法律、政治、経済的不確実性をもたらす可能性がある。上記のいずれの状況も私たちの業務を損なう可能性があり、私たちは持続的な戦争や他の武力衝突、現在の経済気候、金融市場の状況が私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のあるすべての方法を予見することができない。
資本市場の変動や私たちの証券の低い市場価格は、普通株を売却したり、債務を発行したりすることで新たな資本を得る能力に影響を与える可能性があり、これは私たちの流動性を損なう可能性があり、業務を増加させ、インフラを買収または改善する能力を制限し、市場で競争する能力を制限することができる。
私たちの運営は大量の現金を消費し、私たちは引き続き私たちの業務成長を支援し、業務挑戦やチャンスに対応し、新しい候補製品を開発し、現在の人員レベルを維持または拡大し、私たちの既存製品を改善し、私たちの運営インフラを強化し、相補的な業務と技術を買収することが可能です。私たちの未来の資本需要は私たちの現在の見積もりと大きく異なるかもしれません。必要を含む多くの要素に依存します
したがって、私たちは私たちの資本需要を満たすために株式や債務融資を求める必要があるかもしれない。資本市場の不確実性と他の要素のため、このような融資は私たちに有利な条項で提供されないかもしれないし、根本的にはないかもしれない。もし私たちが株式または転換可能な債務証券をさらに発行することでより多くの資金を調達すれば、私たちの既存の株主は重大な希釈を受ける可能性があり、私たちが発行したいかなる新しい株式証券も普通株式保有者よりも高い権利、優遇、特権を持っている可能性がある。私たちが将来獲得するいかなる債務融資も、私たちの資金調達活動や他の財務·運営に関する追加的な制限条項に関連する可能性があり、これは、潜在的な買収を含めて、追加資本を獲得し、ビジネス機会を求めることをより難しくするかもしれない。もし私たちが十分な融資や満足できる条項で融資を受けることができなければ、私たちが私たちの業務に投資する能力は重大な制限に直面する可能性があり、そうでなければ、私たちの業務は損害を受けるだろう。
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最近の金利の上昇は、銀行の信用限度額や公開または個人売却債務証券などの借入によって運営資金を獲得する能力に影響を与える可能性があり、これは流動性の低下、運営資本の減少、および私たちの業務に他の悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの流動性需要を満たすために、私たちは以前は借入した資金に部分的に依存していたが、未来には再びそうするかもしれない。金利引き上げを継続することは、新たな債務のコストを増加させ、私たちの運営業績、財務状況、流動性、キャッシュフローに重大かつ不利な影響を与える可能性がある。
環境、社会、およびガバナンス(ESG)政策および慣行に対する政府および第三者のますます厳しい審査および変化への期待は、追加的なコストを発生させたり、追加的なリスクに直面させたりする可能性がある。
近年、公衆は、特定の投資家、従業員、および他の利益関係者の企業責任に対する関心と審査、特にESG要因に関連する責任にますます注目している。ESG格付けおよび会社報告を提供する第三者プロバイダの数が増加し、基準およびフレームワークがそれぞれ異なり、場合によっては一致しない場合もある。評価で考慮されたテーマは、気候変動における私たちの努力と影響、および様々な持続可能な開発問題を監督する上での私たちの取締役会の役割を含む。
一部の投資家は、第三者のESG格付けおよび報告を使用して彼らの投資戦略を指導するかもしれないが、場合によっては、彼らが私たちのESG実践が十分でないと思う場合、彼らは私たちに投資しないことを選択するかもしれない。同時に、反ESGの感情は、全米範囲でいくつかの勢いを得ており、いくつかの州は、他の法律または法規と衝突する可能性のある“反ESG”政策または立法を制定または提案している。会社のESG実践を評価する基準が進化しており、これは、私たちへの期待がより高くなり、これらの新しい基準を満たすためにコストの高い措置をとることになる可能性がある。あるいは、私たちが投資しないこと、または新しい基準を満たすことができないこと、または特定の第三者プロバイダの基準を満たしていないことを選択した場合、一部の投資家は、ESGに関する政策が十分ではなく、私たちに投資しないことを選択したと結論するかもしれない。
私たちのビジネス実践が、ESGに関する投資家、政府機関、または他の利害関係者の持続的な変化に関する期待および基準に適合していない場合、私たちの名声、従業員を引き付けるまたは維持する能力、および私たちの証券の市場価格は負の影響を受ける可能性がある。新しい政府法規は、新しい指示および新しいまたはより厳しいESG監視および開示形態をもたらす可能性があり、これは、持続可能な開発計画の支出増加を招く可能性があり、さらに、私たちの業務、財務状況、キャッシュフロー、および運営結果に重大な悪影響を与え、私たちの普通株式の時価低下を招く可能性がある。
金融サービス業の不利な事態の発展に影響を与え、例えば流動性、違約又は金融機関又は取引相手側が義務を履行しない実際の事件又は懸念は、我々が現在及び予想している業務運営及びその財務状況及び運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
流動性が限られている、契約違反、業績が悪い、または金融サービス業または金融サービス業の他の不利な発展に影響を与える実際の事件、または任意のこのような事件または他の類似のリスクに対する懸念または噂は、過去および未来に市場全体の流動性問題を引き起こす可能性がある。例えば、2023年3月10日、シリコンバレー銀行(SVB)はカリフォルニア州金融保護·革新部によって閉鎖され、後者は連邦預金保険会社(FDIC)を担当者に任命した。同様に，2023年3月12日，Signature BankとSilvergate Capital Corp.はそれぞれ破産管理プログラムに巻き込まれた.これらの場合、SVB、Signature Bank、または任意の他の金融機関がFDICによって接収された借り手は、信用プロトコル、信用状、およびいくつかの他の金融商品の下での未抽出金額を得ることができない可能性がある。私たちは現在、預金口座を使用して、私たちの施設賃貸に関連する現金保証信用状など、私たちの業務や他の金融商品に資金を提供しています。私たちの余分な現金は制限的な投資政策に基づいて各金融機関の信託口座内で投資を行います。私たちの預金口座を持っている金融機関が接収された場合、私たちはこれらの口座の資金を得ることができない可能性があり、流動性制限や倒産を招く可能性がある。さらに、私たちの任意のパートナー、サプライヤー、または私たちと業務を展開している他の当事者が、そのようなツールまたはそのような金融機関との融資スケジュールに基づいて資金を得ることができない場合、これらの当事者が私たちに債務を支払ってくれたり、追加金を支払うことを要求する新しいビジネススケジュールを締結する能力が悪影響を受ける可能性があります。この点で、SVB信用協定や手配された取引相手および信用証受益者などの第三者はSVBがその資産を閉鎖または売却する直接的な影響を受ける可能性があり、より広範な金融サービス業の流動性に対する懸念は依然として不確定性がある。同様の影響は、例えば2008-2010年の金融危機の間に過去にも発生したことがある。
インフレと金利の急速な上昇は、これまでに発行された国債の取引価値を低下させた。米国財務省、連邦預金保険会社、連邦準備委員会は、このようなツールの売却、顧客引き出しの広範な需要、または他の流動性需要の潜在的損失リスクを低減するために、金融機関が保有するいくつかのこのような政府証券によって保証された金融機関に250億ドルまでの融資を提供する計画を発表しているにもかかわらず、
71
即時流動性に対する金融機関の要求はこのような計画の能力を超える可能性がある。また、米国財務省、連邦預金保険会社、連邦準備委員会が将来他の銀行や金融機関が閉鎖された場合に未保険資金のルートを提供すること、あるいはタイムリーにそうすることは保証されない。
私たちは、私たちの銀行と他の業務関係が必要または適切であることを評価しているにもかかわらず、私たちが現在および予想されている将来の業務運営に資金または資本化を提供するのに十分な資金源および他の信用手配の金額を得ることは、私たちと直接信用協定や手配を持っている金融機関または金融サービス業全体または全体経済に影響を与える深刻な損害を受ける可能性がある。これらの要因には、流動性制限または失敗、様々な金融、信用または流動性合意または手配に従って義務を履行する能力、金融サービス業または金融市場の中断または不安定、または金融サービス会社の将来性への懸念または負の予想などの他の要因が含まれる可能性がある。これらの要因は、我々と金融や業務関係にある金融機関に関与する可能性があるが、金融市場や一般金融サービス業に関連する要因も含まれている可能性がある。
1つまたは複数のこれらの要因に関連するイベントまたは懸念の結果には、現在および予想されているビジネス運営、ならびに私たちの財務状況および運営結果に生じる様々な重大かつ悪影響が含まれている可能性がある。これらは、以下を含むことができるが、これらに限定されない
さらに、米国または国際金融システムに対する投資家の懸念は、より高い金利またはコスト、より厳しい財務および運営契約、または信用および流動性源を得るための体系的な制限を含む、あまり有利ではない商業融資条項を招く可能性があり、それによって、私たちは融資を受けにくく、さらには融資を受けることができない。他のリスクに加えて、利用可能な資金または現金および流動資金源の減少は、運営費用、財務義務、または他の義務を履行する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの財務および/または契約義務に違反したり、連邦または州賃金および労働時間法違反を招いたりする可能性がある。
上記のいずれかの影響、または上記の要因または他の関連または同様の要因に起因する任意の他の影響は、我々の流動資金、私たちの現在および/または予想される業務運営、ならびに財務状態および運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、マクロ経済または金融サービス業のいずれのさらなる悪化も、当社のパートナー、サプライヤー、または私たちと業務往来のある他の当事者の損失または違約を招く可能性があり、さらに、私たちの現在および/または予想される業務運営および運営結果および財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。私たちと業務往来のあるパートナー、サプライヤーまたは他の当事者とのいかなる破産または資金が債務を返済しないか、またはそのような当事者が満期時に支払うことができなかったか、またはそのような任意の当事者の任意の違約または違約、または任意の重大なビジネス関係の喪失は、私たちの重大な損失を招き、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
持続的な戦争および武力衝突に関連する地政学的リスクは、ロシアとウクライナの間およびイスラエルとハマス間の持続的な衝突を含み、私たちの臨床試験を含む、私たちの業務、財務状況、および業務結果に悪影響を及ぼす可能性がある。
これらの紛争は、これまで私たちの業務に直接影響を与えていなかったにもかかわらず、これらの衝突による不確実性と連鎖反応が未知の間接的な影響を与える可能性があるロシアとウクライナの間およびイスラエルとハマスの間の衝突を含む、紛争が続いている。例えば、持続的な衝突は、ある株、債務、通貨市場の大幅な変動、いくつかの商品価格の大幅な上昇、および経済的不確実性を招く。私たちは、長期的な衝突がインフレを含むミクロ経済状況に悪影響を及ぼす可能性があるにもかかわらず、これらの紛争のより広範またはより長期的な結果を予測することができない；ネットワーク攻撃、身代金攻撃またはサイバーセキュリティ侵入を含む、私たちのグローバル技術インフラの中断、国際貿易政策と関係の不利な変化、グローバルサプライチェーンの中断；私たちは外国為替変動の影響を受け、資本市場の制約、変動または中断を含み、これらは私たちの業務、財務業績、および財務状況に負の影響を与える可能性がある。米国、カナダ、EU、および他の国が持続的な衝突に対応するために実施した制裁およびそのような制裁に対する潜在的な反応は、私たちの臨床試験、金融市場、および世界経済を含む私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性もある。
私たちは戦争の勃発とその後のアメリカと他の国で実施された制裁が世界経済全体、私たちの業務と業務、そして私たちのサプライヤーと私たちと業務を往来している第三者の業務と業務にいかなる悪影響を及ぼす可能性があるかを監視し続けます。
72
私たちまたは私たちが依存している第三者は、地震、火災、停電、または他の自然災害(公衆衛生危機を含む)の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性と災害復旧計画は、深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
地震、火災、停電、または他の自然災害(気候変動または任意の公衆衛生危機の影響を含む)は、私たちの運営または私たちが依存している第三者の運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本社の全部または大部分を使用することができなくなり、当社の製造施設やCMOの製造施設のような重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは困難かもしれませんし、場合によっては、長い間私たちの業務を継続することはできません。例えば、候補NKおよびT細胞治療製品の臨床供給、およびこれらの候補製品を生産するための作業細胞バンクおよび主細胞バンクは、私たちの製造施設および第三者生物倉庫の冷凍庫に保存されている。もしこれらの材料が私たちの施設や私たちの第三者ストレージの施設で破損した場合、停電や自然災害を含めて、私たちの候補製品の臨床供給が影響を受ける可能性があり、私たちの臨床試験は遅れる可能性があります。さらに、政府当局または企業が任意の公衆衛生危機に対応するために講じた任意の措置、例えば、隔離、在宅命令、旅行制限などは、私たちの臨床試験および研究開発活動を行う能力を制限し、私たちと私たちの第三者メーカーが製品を生産する能力を制限し、依存する施設や施設を一時的に閉鎖させることで、私たちの業務、運営、財務状況、将来性、または運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちと私たちの第三者バイオバンクが現在実施している災害復旧·事業継続計画は限られている可能性があり、公衆衛生危機や他の深刻な災害や同様の事件によって当社の業務が中断された場合に私たちの業務を保護し、継続するのに十分ではないかもしれません。私たちの災害復旧と業務連続計画の性質が限られているため、大量の費用が発生する可能性があり、地震保険の不足に加えて、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
効率的な開示制御、プログラム、内部制御システムを維持できない場合、正確な財務諸表を作成したり、適用法規を遵守する能力が損なわれる可能性があります。
上場企業として、私たちは改訂された2002年のサバンズ-オクスリ法案(Sarbanes-Oxley Act)およびアメリカ証券取引委員会の関連規則、開示要求の拡大、報告要求の加速、およびより複雑な会計規則を守らなければならない。サバンズ-オクスリ法案が要求する会社責任には、会社監督の確立と維持、財務報告および開示制御および手続きの適切な内部統制が含まれる。効果的な内部統制は信頼できる財務報告書を作成するために必要であり、財務不正防止を助けるためにも重要である。
私たちは私たちが財務報告書の内部統制に重大な弱点や重大な欠陥がないということを保証できない。財務報告の内部統制のいかなる重大な欠陥や重大な欠陥を是正することができない場合、あるいは存在する可能性のある任意の重大な欠陥または重大な欠陥を発見することができなければ、私たちの財務報告の正確性とタイミングは不利な影響を受ける可能性があり、私たちは定期報告のタイムリーな提出に関する証券法の要求および適用される証券取引所の上場要求を遵守できない可能性があり、私たちの株価はしたがって大幅に下落する可能性がある。
もし私たちが危険材料の処理、貯蔵、処分に関する規定を含む環境、健康、安全の法律法規に従わなければ、罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のあるコストが発生する可能性があります。
私たちは多くの環境、健康と安全法律法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。私たちの行動は化学物質、生物学的材料、そして感染剤を含む危険な材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させる可能性がある。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険をなくすことができない。もし私たちがどんな危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負うかもしれないし、どんな責任も私たちの資源の範囲を超えているかもしれない。民事や刑事罰金やこのような法律や法規を遵守しない罰に関する巨額の費用を招く可能性もある。
危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや支出を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任を支払うのに十分ではない可能性がある。私たちは私たちが生物や危険材料を貯蔵したり処分したりすることで、私たちが提起した環境責任や有毒侵害請求に保険を提供することはできません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。私たちがこのような法律を守らないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながるかもしれない。
73
税法の変化は私たちや私たちの投資家に悪影響を及ぼすかもしれない。
米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員および米国国税局(IRS)と米国財務省の審査を受け続けている。税法の変化(これらの変化は追跡力を持つ可能性がある)は、私たちまたは私たちの普通株の所有者に悪影響を及ぼすかもしれない。近年、このような変化は多く発生しており、未来も変化し続けるかもしれない。例えば、“減税·雇用法案”は2017年に公布され、会社税率を最高限界税率の35%から21%の統一税率に引き下げ、純利息支出控除を調整後の課税所得額の30%(一部の小企業を除く)に制限し、純営業損失控除を今年度の課税所得額の80%に制限し、純営業赤字の繰越を廃止する(いずれの場合もこのような純営業損失は無期限に繰り越す可能性があるにもかかわらず)、多くの業務控除や相殺を改正または廃止するなど、会社税を大きく改革している。また、改正された1986年国内収入法第174条によると、2021年12月31日以降の納税年度には、米国で発生した研究開発費が資本化·償却され、我々のキャッシュフローに悪影響を及ぼす可能性がある。税務法律、法規、および裁決がいつ、どのような形で、またはどのような日に公布、公布または発行されるかどうかを予測することはできません。それにより、私たちまたは私たちの株主の納税責任を増加させるか、または税法変化のいかなる悪影響を最大限に減少または軽減するために、運営方式を変更することを要求する可能性があります。
項目2.登録を取り消す銀行による持分証券の売却および運用得た金
本報告がカバーする四半期内に、同社は未登録証券販売を何も行っておらず、これらの販売は以前に8-K表で開示されていない。
プロジェクト3.デフォルトUPON高級証券
ない。
プロジェクト4.地雷FYY開示
適用されません。
項目5.その他の情報
A)ありません。
B)ない。
c ） ルール 10 b 5 — 1 取引計画
開ける
74
第六項です陳列品
展示品 番号をつける |
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展示品名 |
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表 |
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書類番号. |
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展示品 |
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提出日 |
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3.1 |
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登録者登録成立証明書の改訂と再予約 |
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S-1/A |
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333-190608 |
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3.2 |
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2013年8月29日 |
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3.2 |
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現行有効な登録者登録証明書の改訂と再登録証明書 |
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8-K |
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001-36076 |
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3.1 |
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2021年6月7日 |
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3.3 |
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A類転換可能優先株の優先株、権利、制限指定証明書 |
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8-K |
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001-36076 |
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3.1 |
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2016年11月29日 |
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3.4 |
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改正·再改訂された登録者現行規約 |
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10-K |
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001-36076 |
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3.3 |
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2021年2月24日 |
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3.5 |
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Fate治療会社A類は優先株指定優先株、権利と制限証明書修正書を変換することができる。 |
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8-K |
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001-36076 |
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3.1 |
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2023年4月19日 |
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4.1 |
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普通株式証明書サンプル |
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S-1/A |
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333-190608 |
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4.1 |
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2013年8月29日 |
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4.2 |
|
あらかじめ出資して株式証の書式を承認する |
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8-K |
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001-36076 |
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4.1 |
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2021年1月8日 |
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4.3 |
|
あらかじめ出資して株式証の書式を承認する |
|
8-K |
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001-36076 |
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4.1 |
|
2024年3月21日 |
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4.4 |
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証券説明書 |
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10-Q |
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001-36076 |
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4.3 |
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2023年11月8日 |
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10.1 |
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登録者と RedCo II Master Fund ， L. P. との間の 2024 年 3 月 19 日付の有価証券購入契約書。 |
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8-K |
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001-36076 |
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10.1 |
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2024年3月21日 |
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31.1 |
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1934年に改正された証券取引法第13 a-14及び15-d-14条の規則に基づいて発行された主要行政幹事証明書によると、この法案は2002年の“サバンズ-オキシリー法案”第302節に基づいて可決された |
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— |
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同封アーカイブ |
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31.2 |
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1934年証券取引法第13 a-14条及び15-d-14条に基づいて発行された証券取引法第13 a-14条及び15-d-14条に基づいて公布され、2002年サバンズ-オキシリー法第302条に基づいて可決された首席財務官証書 |
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— |
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— |
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同封アーカイブ |
75
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32.1 |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条による最高経営責任者と最高財務責任者の認証 |
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同封アーカイブ |
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101.INS |
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XBRLインスタンスドキュメントを連結する– インスタンスドキュメントは、 XBRL タグがインライン XBRL ドキュメント内に埋め込まれているため、インタラクティブデータファイルには表示されません。 |
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同封アーカイブ |
101.書院 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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同封アーカイブ |
101.カール |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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同封アーカイブ |
101.def |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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同封アーカイブ |
101.介護会 |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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同封アーカイブ |
101.Pre |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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同封アーカイブ |
104 |
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表紙対話データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット)。 |
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同封アーカイブ |
76
登録する解決策
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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運命治療会社 |
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日期 ： 2024 年 5 月 9 日 |
差出人： |
/スコット·ウォルチコ |
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J·スコット·ウォルチコ |
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社長と取締役CEO |
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(首席行政主任) |
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日期 ： 2024 年 5 月 9 日 |
差出人： |
エドワード·J·デュラック3世 |
|
|
エドワード·J·デュラック3世 |
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首席財務官 |
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(首席財務会計官) |
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77